美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格10-K

(第一標記)

2019年12月31日終了的財政年度

或

從轉軌到轉軌時期，從轉軌到轉軌，轉軌

佣金檔案編號001-36365

錫塞塞尼斯公司

(其章程所指明的註冊人的確切姓名)

(201) 884-5485

(登記人的電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)節登記的證券：

根據該法第12(B)條登記的證券：

按照“證券法”第405條的定義，通過檢查標記表明註冊人是否是知名的經驗豐富的發行人。☐/.

如果註冊人不需要根據該法第13或15(D)節提交報告，則用複選標記表示。☐/.

通過檢查標記説明註冊人(1)是否已提交1934年“證券交易法”第13條或第15(D)節要求在前12個月內提交的所有報告(或要求註冊人提交此類報告的較短期限)，(2)在過去90天中一直受到這類申報要求的限制。/.☐

通過檢查標記説明註冊人是否以電子方式提交了條例S-T(本章第232.405節)規則第四零五條要求提交的每一個交互數據文件(或要求註冊人提交此類文件的時間較短的文件 不能再作再加工☐

通過檢查標記表明註冊人是大型加速備案者、加速備案者、非加速備案者、較小的報告公司還是新興的增長公司。參見“交易所法”第12b-2條中“大型加速備案者”、“加速備案者”、“小型報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

如果是一家新興成長型公司，請用支票標記表明登記人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守“外匯法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。☐ 

通過檢查標記表明註冊人是否為空殼公司(如“交易法”規則12b-2所定義)。☐/.

根據2019年6月28日納斯達克全球市場(Nasdaq Global Market)普通股收盤價計算，註冊人非附屬公司持有的有表決權和無表決權普通股的總市值為70，456，262美元。不包括2019年6月28日由執行官員和董事持有的註冊人普通股736，725股。將該等股份排除在外，不應解釋為表明該人擁有直接或間接的權力，可指示或導致登記人的管理或政策的指示，或該人由登記人控制或與登記人共同控制。

截至2020年3月1日，已發行普通股97，417，224股。

參考文件法團

登記人的委託書中，根據條例14A就登記人2020年股東年會向證券交易委員會提交的部分，將在此日期之後提交，並以參考方式納入本表格第III部分10-K。這份委託書將在註冊人截止2019年12月31日的會計年度結束後120天內提交證券交易委員會。

錫塞塞尼斯公司

表格10-K年度報告

2019年12月31日終了的財政年度

目錄

第一部分

關於前瞻性聲明的特別説明

這份關於表10-K的年度報告載有經修正的1933年證券法第27A節和經修正的1934年“證券交易法”第21E節所指的前瞻性陳述，這些陳述須符合這些條款所建立的“安全港”。前瞻性陳述是基於我們管理層的信念和假設，以及我們管理層目前可以獲得的信息。在某些情況下，你可以用“可能”、“將”、“應該”、“可能”、“會”、“期望”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“項目”、“預測”、“潛力”等術語來識別前瞻性陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他因素，這些因素可能導致我們的實際結果、業績、時間框架或成就與前瞻性聲明所表達或暗示的任何未來結果、業績、時間框架或成就大不相同。我們在“風險因素”標題下更詳細地討論了本年度10-K表格報告中的許多風險、不確定因素和其他因素。考慮到這些風險、不確定性和其他因素，你不應該過分依賴這些前瞻性的陳述。此外，這些前瞻性的陳述只代表了我們在本文件提交之日的估計和假設。您應該完全閲讀這份10-K表格的年度報告，並瞭解到我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。在此，我們以我們的警告聲明來限定我們的前瞻性聲明.除法律規定外，我們不承擔公開更新這些前瞻性聲明的義務。, 或者，為了更新實際結果可能與這些前瞻性聲明中的預期結果大不相同的原因，即使未來有新的信息可用。

概述

錫辛尼斯公司正在開創一種新的抗真菌藥物，以幫助全世界數以百萬計的病人，他們需要新的選擇來克服和預防難以治療和耐藥的感染。我們的主要候選藥物ibrexafungerp是一種廣譜的靜脈(Iv)/口服制劑，用於多種適應症的後期發展，從治療社區中的陰道酵母菌感染到住院病人中危及生命的侵襲性真菌感染。

Ibrexafungerp是一種結構獨特的葡聚糖合成酶抑制劑，是一種新的抗真菌藥物三萜類中的第一種，它在體外和體內對廣泛的人類真菌病原體如念珠菌和麴黴菌(包括多藥耐藥菌株)以及肺孢子蟲、Cocidioides、組織胞漿和芽孢桿菌表現出很強的體外和體內活性。念珠菌和麴黴是引起美國所有侵襲性真菌感染的大約85%的真菌。還有歐洲。迄今為止，我們已經在多種體外和體內研究中對益生菌口服和靜脈注射製劑的抗真菌活性、藥動學和安全性進行了表徵。美國食品和藥物管理局(FDA)已批准合格的傳染病產品(QIDP)和針對外陰陰道念珠菌病(VVC)(包括預防複發性VVC)、侵襲性念珠菌病(包括念珠菌病)和侵襲性麴黴菌病(IA)的伊布萊康製劑的指定，併為IC和IA的適應症批准了Orphan藥物指定。這些指定可能為我們提供更多的市場優勢和快速監管途徑。認識到我們的藥物屬於新的一類抗真菌藥物，世界衞生組織的國際非專利名稱小組於2018年7月創建了一個新的命名幹(“-fungerp”)，併為SCY-078選擇了“ibrexafungerp”名稱，美國於2019年2月通過了“ibrexafungerp”作為USAN的名稱理事會(USAN理事會)。

VVC，俗稱“陰道酵母菌感染”，是引起陰道炎的第二常見原因，影響了全世界75%的婦女，通常是由念珠菌引起的。IA和IC分別是由麴黴菌和各種念珠菌引起的嚴重真菌感染，是免疫功能低下患者感染致死的主要原因之一。難治性侵襲性真菌感染(RIFIs)是一種非常嚴重的真菌感染，通常由多種耐藥病原體引起，包括假絲酵母(Candida Auris)，死亡率高。

我們的指徵平臺

我們繼續積極推進我們的臨牀項目，充分利用ibrexafungerp的潛力，使其成為一種適合於多種適應症的治療方法，同時具有顯著的未滿足的醫療需求和大量的商業機會。下圖概述了目前處於VVC後期開發階段的口服ibrexafungerp的適應症，以及即將提交的新藥物申請(NDA)：

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陰道酵母菌感染-我們最先進的階段的臨牀發展，目標是治療VVC和預防複發性VVC。

治療VVC和預防複發性VVC的第三階段登記程序包括三個多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在證明口服依佈雷沙芬比安慰劑的優越性，詳情如下：

在2019年11月，我們宣佈了我們的第一階段第三階段研究(VNISHISH-303)的正面的第一次評估結果。具體來説，ibrexafungerp在極具統計學意義的水平上取得了優於安慰劑的優勢(p≤0.001)對於主要終點和關鍵研究終點，需要對VVC指示進行監管批准。

與安慰劑相比，“消失-303”研究評估了口服600毫克ibrexafungerp(兩劑間隔12小時300毫克)的安全性和有效性。診斷為VVC的患者被隨機分為依布司芬組或安慰劑組，比例為2：1。類似於第2b期DOVE研究的設計，每個試驗的主要終點是臨牀治癒率，定義為在治療試驗(TOC)訪問(第10天)時，所有體徵和症狀(S&S)的完全解決。次要終點包括真菌根除和S&S評分與第10天和後續隨訪(第25天)基線相比的變化。

這項研究是根據美國食品和藥物管理局2016年的“陰道念珠菌病：開發治療藥物，工業指南”而設計的。這項研究是在美國的28箇中心進行的，共招收了376名患者，登記時間比預期的快了幾個月。為了符合這項研究的要求，患者需要出現急性VVC發作，S&S評分在零(無S&S)到18(最大嚴重度)的範圍內達到4分或更高。對經培養證實的念珠菌羣(Mitt)進行初步療效分析。感染基線者至少接受一劑研究治療。兩組患者的特點在基線時平均平衡，包括陰道感染的嚴重程度。

依來昔芬的臨牀觀察治癒率為50.5%，與安慰劑相比有極顯着性差異(p=0.001)。Ibrexafungerp患者TOC的真菌根除(二級終點)為49.5%，也顯示出優於安慰劑(p )。

另一個輔助終點TOC的臨牀改善(評分為0或1分)為64.4%的ibrexafungerp患者(p )。

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口服伊布司芬太爾通常是安全和良好的耐受性。嚴重和嚴重的不良事件(AES)是罕見的，安慰劑組報告的病例比ibrexafungerp組多，而且沒有藥物相關的嚴重不良事件。Ibrexafungerp組以較高頻率觀察到的大多數治療--急診急症(TEAES)本質上是胃腸(GI)，最常見的三種胃腸事件(腹瀉/大便鬆動、噁心和腹痛)的發生率分別為25.5%、16.6%和7.3%，與2b期DOVE研究中的發生率相似。這些事件主要被認為是輕微的，短時的，並沒有導致停止，證實了良好的耐受性的情況下，單天600毫克劑量方案的口服伊布萊克芳格爾普觀察。

在2020年2月，我們宣佈在我們的第二階段第三階段研究(消失-306)中提前完成患者登記工作，並再次確認我們預計將在2020年第二季度早些時候提供頂級數據。這項“消失-306”研究是在美國和歐洲的42箇中心進行的，其設計與“消失-303”完全相同，共招募了455名患者。與消失-303一樣，“消失-306”的註冊也比預期的快了幾個月。

我們預計這兩項關鍵研究將提供安全性和有效性數據，以支持一種用於治療VVC的非甾體抗炎藥(NDA)，並計劃在2020年下半年提交給美國食品和藥物管理局(FDA)。

在2019年7月，我們宣佈，我們與FDA在一項特別協議評估(SPA)下達成了一項協議，涉及預防複發性VVC(蠟燭研究)的關鍵第三階段臨牀試驗的設計、試驗人羣、終點和統計分析。本SPA提供與FDA的協議，即第三階段的協議設計充分解決了療效目標，如果達到這些目標，將構成一項管理申請的主要基礎，以批准口服ibrexafungerp以預防複發性VVC，這是一種沒有經過FDA批准的藥物治療的指示。

這項研究的第三階段是多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，與複發性VVC患者的口服ibrexafungerp(定義為過去12個月的三次或更多次VVC，包括篩選期)相比，口服ibrexafungerp的有效性和安全性正在進行中。這項研究的主要終點是以無VVC復發的患者的百分比來衡量其有效性，在24周時通過他們的TOC評估來提高。研究的次要終點包括評估VVC在其他時間點的復發，首次復發的時間，真菌根除和生活質量評估。所有在蠟燭研究中的病人最初將接受三劑量口服氟康唑來治療他們在篩查時出現的急性VVC發作。對口服氟康唑對急性VVC發作有反應的患者將被納入本研究的預防復發階段，並隨機服用口服依佈雷沙芬(300毫克，每日一次)或安慰劑，每月一次，共6天。對於急性VVC發作未能對氟康唑治療作出充分反應的患者將包括在一個嵌套的開放標籤亞研究中，在該研究中，他們將被給予一天的口服ibrexafungerp治療(300毫克Bid)，以解決他們未解決的VVC感染問題。這項針對12歲及以上患有複發性VVC的女性患者進行的這項研究預計將從大約50個全球中心招收約320名受試者，其中許多人已經登記了我們的消失第三階段項目。在這項試驗成功完成之前，我們預計將在2021年下半年提交一份補充NDA，以預防複發性VVC。

難治性侵襲性真菌感染-潛在的流線型發展途徑。

註冊是在我們的Rifi計劃，其中包括兩個開放標籤的第三階段的研究(Furi和CARE)，旨在支持一個潛在的未來NDA提交通過有限人口途徑抗菌和抗真菌藥物(LPAD)。

到目前為止，我們已經公佈了FURI研究的前41名患者的中期結果，這是由一個獨立的專家小組數據審查委員會(DRC)進行分析後得出的。剛果民主共和國從Furi研究中對21名接受治療的患者進行了口服ibrexafungerp的療效評估(報告於2020年1月)。第二次中期分析僅限於在2019年10月底完成治療的患者，因此不包括尚未達到臨牀評估點的仍在接受治療的登記患者。連同2019年1月報告的最初20名患者，數據集包括迄今分析的41名患者。兩次中期分析的療效一致，83%的患者(34/41)口服伊布司方能取得臨牀療效，23例患者完全或部分緩解，11例患者獲得穩定的疾病反應。在41例治療的患者中，僅有6例對依布司方治療無效，1例被認為是不確定的，綜合分析的41例患者患有各種嚴重疾病，包括念珠菌病、腹腔膿腫、食管念珠菌病、口咽念珠菌病和骨感染。在大約70%的病例中報告了高度耐藥的念珠菌(Candida Talrata)和念珠菌(Candida Krusei)。Ibrexafungerp治療時間從5天到90天不等，平均持續時間為37.1天。

口服依布司芬格普通常是安全和耐受性好的，胃腸道事件的副作用是最常見的治療相關的不良事件。一名正在進行真菌感染的病人由於潛在的疾病而在服用藥物時死亡。死亡被認為與藥物無關，也沒有安全信號值得對這項研究進行改變。

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在2019年10月，我們根據有利的臨牀前毒理學研究，擴大了Furi協議，將ibrexafungerp的最大允許治療時間從90天延長到180天，並將ibrexafungerp作為與SoC聯合治療的選擇對象。根據修訂後的研究設計，患有麴黴病、球蟲病、組織胞漿菌病、囊蟲病和其他新出現的真菌(包括酵母菌和黴菌)的病人，以及念珠菌感染的病人，現在都有資格登記。

我們還將病人納入“關懷研究”，這是一項全球性的、開放標籤的研究，旨在治療白念珠菌感染。疾病控制和預防中心(CDC)最近在其報告“2019年美國抗生素耐藥性威脅”報告中宣佈，Auris念珠菌對公共健康構成“緊急威脅”，因為它可能具有多重耐藥性，導致高死亡率(高達60%)，並可從患者(和表面)傳播到患者，導致醫院爆發疫情。這項護理研究旨在為患有這種危及生命的感染的患者提供快速使用口服依佈雷沙芬的途徑。

FURI和CARE研究的開放標籤設計允許在臨時基礎上對數據進行評估，以進一步為開發項目的後續監管步驟提供信息。我們認為，來自FURI和/或CARE研究的令人信服的數據可以使ibrexafungerp有資格獲得監管LPAD，有可能導致基於簡化開發的NDA提交。LPAD是根據2016年“21世紀治療法”建立的，FDA 2018年6月發佈的指導意見草案表明，較小、更短或更少的臨牀試驗可能適合於支持批准治療需求不足的有限人羣中嚴重或危及生命的感染。我們計劃在美國和全球範圍內繼續推進FURI和CARE課程的招生。從這些研究中獲得的積極的臨牀研究結果加強了口服艾佈雷沙芬作為一種新的治療方法的潛在作用，以對抗嚴重和難以治療的真菌感染，包括多藥耐藥的念珠菌(Candida Auris)。

侵襲性肺麴黴菌病Ibrexafungerp結合護理標準可能是改善這種高死亡率感染的重要機會。

根據臨牀前應用ibrexafungerp與SoC聯合應用的臨牀前數據，我們正在對IA患者口服ibrexafungerp和伏立康唑(SoC)進行第二階段的研究(SCYNERGIA研究)。本研究是一項隨機、雙盲試驗，目的是與伏康唑單藥比較，評價口服依布沙芬與伏立康唑聯合使用的安全性和有效性。我們認為ibrexafungerp具有廣泛的抗麴黴菌活性，包括抗唑耐藥菌株，以及其最小的藥物相互作用、較高的組織穿透性，以及允許長期給藥的口服制劑，這可能使其成為一種理想的聯合療法，以提供更好的治療效果。

四.發展方案

正如Furi研究的兩個初步結果所顯示的那樣，口服ibrexafungerp作為治療基於醫院的侵襲性真菌感染的一種潛在的有價值的選擇正在取得進展，我們將繼續開發靜脈注射脂質體制劑ibrexafungerp，並將在今後提供該項目的進一步更新。

關鍵里程碑

我們致力於在2021年下半年實現以下里程碑：

我們的戰略

我們戰略的關鍵要素包括：

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市場機會

陰道酵母菌感染

陰道酵母菌感染影響大約70%-75%的婦女在其一生中至少一次，其中40-50%的婦女經歷了不止一次。我們估計大約有6-8%的女性反覆感染(一年中有三到四次或更多次感染)。情節可分為兩大類：

陰道酵母菌感染可能與大量發病率有關，包括顯著的生殖器不適、性快感降低、心理痛苦和生產力下降。在美國，VVC的診斷和治療以及生產力的損失估計每年要花費10億美元。

目前對陰道酵母菌感染的治療包括非處方藥(克黴唑、咪康唑等)和處方藥(特康唑)外用唑類抗真菌藥，以及處方口服唑類抗真菌藥氟康唑的使用。氟康唑是目前美國唯一被批准用於治療VVC的口服抗真菌藥物，其治療治癒率為55%。簡單的VVC患者通常使用外用藥物和/或一至三劑量口服氟康唑進行有效治療。然而，許多VVC病例並沒有完全通過口服氟康唑來治療，患者的選擇也很有限。此外，對於對氟康唑沒有反應或耐受的VVC患者或關注氟康唑報告的胚胎/胎兒毒性的育齡患者，沒有口服替代物，也沒有FDA批准的預防複發性VVC的產品。

我們相信，在VVC中獲得批准的監管途徑是直截了當的，技術成功的可能性很大。隨着我們在第2b期鴿子和消失303研究中觀察到的強有力的臨牀證據，我們相信ibrexafungerp，如果獲得批准，將為目前缺乏現有治療服務的數百萬婦女提供一種新的口服非唑選擇。

侵襲性麴黴菌病

目前美國和歐洲的IA治療指南建議使用唑類藥物(伊曲康唑、伏立康唑或異戊康唑)作為初步的一線治療。然而，患者面臨着不能令人滿意的臨牀結果，死亡率從30%到80%不等(取決於感染的階段和宿主的潛在疾病)和長期治療。此外，目前的唑療法經常表現出藥物與藥物的相互作用，最近出現的煙麴黴唑耐藥性正日益成為全世界臨牀關注的問題。

由於一些國家的耐藥率很高，建議將聯合抗真菌治療作為對疑似IA患者的一線治療。建議將伏立康唑或異武康唑與葡聚糖合成抑制劑(IV七烯醇)聯合使用，直到獲得耐藥試驗結果。Marr等人先前在IA患者中進行的一項研究表明，靜脈注射Echinocandin和IV/口服唑聯合使用兩週，然後單獨使用口服唑4周，可以改善某些患者亞組的預後。在本研究中，由於在門診長期使用IV型止痛藥的侷限性，聯合方案的使用時間僅為兩週。我們相信，口服依布司芬格普，如果與治療IA的標準相結合，將使患者能夠接受兩種不同作用機制的藥物的聯合治療，為期6至12周，有可能導致更好的結果。

Ibrexafungerp目標產品簡介

Ibrexafungerp是一種新型抗真菌藥物，它通過抑制葡聚糖合成酶複合物發揮作用，而葡聚糖合成酶複合物是抗真菌治療的既定靶點。Ibrexafungerp正被開發為口服和IV製劑，並已對大量與藥物相關的念珠菌和麴黴屬菌株，包括多藥耐藥菌株，以及肺孢子蟲、Cocidioides、組織胞漿菌和芽鞘菌具有強大的活性。此外，艾布沙芬對多藥耐藥生物(如念珠菌)也顯示出體內外的活性。

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與異戊康唑聯合使用對麴黴菌具有協同/加性作用。Ibrexafungerp具有獨特的特性，它確定了其滿足重大醫療需求和提供大量商業機會的潛力，包括：

我們認為，ibrexafungerp如果獲得批准，就有可能彌補商業上提供的療法在下列方面的重大差距：

在未來，我們也可能會考慮其他的治療藥物的適應症，這些藥物通常需要更長的口服抗真菌治療方案，並將受益於廣譜活性、良好的安全性和藥物相互作用的低潛力，包括治療慢性真菌感染和預防。

鑑於我們的發展階段，我們尚未建立商業組織或分銷能力，我們正在評估我們的全球商業戰略。

對於陰道酵母菌感染的治療和預防，我們預計處方醫生將主要是產科醫生，婦科醫生和護士從業人員。對於這些跡象，我們打算組建我們自己的專注的野戰部隊，以美國以外的醫生為目標，如果獲得必要的營銷許可，我們可能會尋求通過分銷或其他合作安排將ibrexafungerp商業化。

在治療侵襲性真菌感染方面，我們預計處方醫生將被安置在主要的醫療中心，在這些中心，專門從事危重護理的醫生、傳染病專家以及治療免疫受損或免疫抑制患者的醫生，如腫瘤學家、實體器官移植和幹細胞移植的患者，都可能會被發現。對於這些適應症，我們打算組建自己的以醫院為基礎的野戰力量，以美國的醫生為目標。在美國以外，如果獲得必要的營銷批准，我們可能會尋求通過分銷或其他合作安排，將其商業化。

Ibrexafungerp競爭

我們的競爭對手包括大型製藥和生物技術公司，以及專業製藥和仿製藥公司。代表各主要類別的主要抗真菌藥物如下：

阿茲爾。諾沙非(泊沙康唑)，由默克公司和克倫西亞公司(isavucon數)銷售，最近在美國和其他全球市場獲得批准，由Astellas公司在美國銷售；

蝨子。Cancidas(Caspofungin)，2017年3月成為通用產品。輝瑞還銷售Echinocandin Eraxis(Anidulafungin)，Astellas銷售Echinocandin Mycamine(Micafungin)；

多烯。AmBisome(兩性黴素B脂質體)，由Gilead公司在歐洲銷售，Astellas公司在美國銷售，Dainippon-Sumitomo公司在日本銷售。

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輝瑞(Pfizer)、默克(Merck)、阿斯泰拉斯(Astellas)和吉列(Gilead)都是大型製藥公司，在專業藥品的營銷和銷售方面擁有豐富的其他各種廠家銷售和銷售非專利的口服伏立康唑、氟康唑和伊曲康唑。

此外，我們預計，目前在臨牀開發的產品候選人可能代表重大的競爭，如果獲得批准。其中包括Mycovia製藥公司(前身為Viamet製藥公司)正在開發的唑奧德西康唑(VT-1161)。(資產由NovaQuest Capital Management，LLC收購)，長效IV型Echinocandin Rezafungin(CD 101)由Cidara治療公司開發，Fosmanogepix(APX-001)由Magyx製藥公司開發，Polyene兩性黴素B口服制劑MAT2203由Matinas Biopharma Holdings Inc.開發，Olorfim(F901318)由F2G有限公司開發。這些公司可能擁有比我們公司更多的資源。

我們相信ibrexafungerp有能力在未來的真菌感染市場上表現良好，因為競爭市場稀少，醫療需求得不到滿足，而且許多這些感染的死亡率很高。如果獲得批准，影響ibrexafungerp成功的關鍵競爭因素可能是它的有效性、安全性、便利性、價格、門診使用、通用競爭的程度以及政府和其他第三方支付方償還費用的可得性。如果獲得批准，我們相信ibrexafungerp的獨特特性，包括來自新的抗真菌類、廣譜的活性，包括耐藥菌株、IV和口服制劑、殺菌活性相對於念珠菌、高組織穿透性和良好的安全性，將使ibrexafungerp有別於競爭產品，並允許對仿製藥和其他競爭產品進行溢價定價。

如果我們的競爭對手開發和商業化比我們開發的產品更安全、更有效、副作用更少、更方便或更便宜的產品，我們的商業機會就會減少或消失。我們的競爭對手也可能獲得FDA，或其他監管機構的批准，他們的產品比我們的更快獲得批准。此外，我們的競爭能力可能會受到影響，因為在許多情況下，保險公司或其他第三方付款人尋求鼓勵使用非專利產品。在唑類中，氟康唑、伊曲康唑、泊沙康唑和口服伏立康唑屬。卡斯波芬金，最大的銷售Echinocandin，現在是一個通用的基礎上。如果獲得批准，我們相信ibrexafungerp將能夠提供價值支持的溢價定價比有競爭力的非專利產品。

Ibrexafungerp的製造和供應

我們與能夠供應公斤量的藥品和生產藥物產品的外部供應商達成協議，以支持正在進行的和計劃中的臨牀試驗。然而，我們並不擁有或經營，也不打算擁有或經營用於製造、儲存和分銷或測試藥物或藥物產品的設施。我們依靠第三方合同製造商來合成我們的臨牀化合物和生產藥品。我們希望繼續依賴現有的或替代的第三方製造商為正在進行的和計劃中的臨牀試驗和商業生產提供ibrexafungerp。

Ibrexafungerp是一種半合成化合物。因此，ibrexafungerp的生產過程包括髮酵和合成化學步驟。合成工藝不需要任何專門的設備，並且使用容易獲得的中間體。在商業上，我們預計ibrexafungerp的商品成本將與其他小分子藥物相似。我們已與供應商談判達成協議，為我們目前的需要生產藥品和藥品。今後，我們計劃與選定的供應商和二級供應商一起驗證這一過程，以建立一個安全的供應鏈，使其能夠商業化。

我們估計我們現有的口服制劑的供應足以提供我們正在進行的和計劃中的臨牀試驗。計劃生產更多的伊布司芬格爾普藥物物質，以便在需要時支持進一步優化口服或IV製劑。更多批次的口服和IV ibrexafungerp藥物產品將根據需要生產，以支持我們的臨牀發展計劃的後續階段。

一項受政府廣泛監管的藥品生產計劃需要健全的質量保證體系和具有相關技術和管理專門知識以及強大的項目管理技能的經驗豐富的人員。我們相信我們有一個能夠管理這些活動的團隊。目前生產臨牀用品以支持我們正在進行的臨牀研究的第三方供應商具有必要的能力，並符合適合目前發展階段的cGMP。

我們將選擇第三方供應商來支持我們的生產和供應計劃，無論是為未來的後期開發和商業準備活動，都將具備所需的能力，包括設施、設備和技術專門知識、符合全球監管和合規要求的質量體系、相關衞生當局令人滿意的監管檢查記錄以及為後期臨牀和商業用途提供藥物和藥品產品的可靠記錄。

與我們的核心藥物開發業務有關的合作和許可協議

我們有一些與我們的核心藥物開發業務有關的許可證和合作協議，其中包括：

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默克

通過與默克公司的研究合作，我們最初發現並開發了ibrexafungerp。默克公司(Merck)，默克公司(Merck&Co.)的子公司。2013年5月，默克公司向我們轉讓了ibrexafungerp(又稱MK-3118)的所有開發和商業化權利。這一決定是在對默克公司的傳染病組合進行了回顧和優先排序之後做出的。根據協議條款，我們獲得了ibrexafungerp的所有人權，包括所有相關的技術文件、臨牀前數據、默克公司進行的七次第一階段試驗的數據、以及藥物產品和藥物。如果任何一方有重大違約行為，並在收到書面通知後未能對違約行為進行補救，則協議可能被終止。2014年1月，默克將其專門授權給我們的ibrexafungerp相關專利轉讓給我們。根據專利轉讓條款，默克公司不再有維護專利的責任。默克有資格在啟動第三階段臨牀研究、NDA提交申請和在美國、歐洲主要市場和日本獲得市場批准後獲得里程碑，總金額可能高達1，900萬美元。此外，默克還將獲得基於ibrexafungerp全球銷售的分級版税。特許使用費總額為淨銷售額的中至高，我們預計，從第一次按國家-國家商業推出ibrexafungerp的淨銷售額後，默克將在不超過十年的時間內支付ibrexafungerp淨銷售額的版税。

2014年12月，我們與默克公司簽署了一項許可證協議修正案，推遲向默克支付一筆里程碑付款的匯款，以便在啟動第一階段包含ibrexafungerp化合物(遞延里程碑)的產品的第二階段臨牀試驗時，無需支付任何款項。該修正案還增加了，相當於遞延里程碑金額的里程碑付款，將在啟動第一階段的第三階段臨牀試驗時支付，該產品含有依來沙芬化合物。2016年12月和2018年1月，我們對與默克的許可協議進行了第二次和第三次修正，澄清了什麼將構成啟動第三階段臨牀試驗的目的，以實現里程碑式支付。除上文所述外，許可協議的所有其他條款和規定仍然完全有效。在2019年1月，一個里程碑付款成為默克公司啟動的第三階段VVC計劃，並於2019年3月支付。

帕姆

2013年8月，我們與俄羅斯領先的醫院藥品供應商R-P氨、CJSC(R-P氨)簽訂了一項協議，授予它們在俄羅斯、土耳其和某些巴爾幹、中亞、中東和北非國家開發和商業化ibrexafungerp的專有權利。我們保留了在美洲、歐洲和亞洲將ibrexafungerp商業化的權利。2014年11月，我們與R-PMSM公司達成了一項補充安排，通過這項安排，R-Pmi被告知了經修改的IV配方開發計劃，並同意向我們償還我們具體確定的IV製劑開發和製造成本。2013年8月，我們從R-P氨處收到了150萬美元的預付款項，這在70個月內得到確認。我們確認，在截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度中，這筆直接支付的收入分別為10萬美元和30萬美元。

政府管制

政府管制

美國、聯邦、州和地方各級的政府當局以及其他國家的政府當局，除其他外，廣泛管制藥品的研究、開發、測試、製造，包括任何製造變化、包裝、儲存、保存、標籤、廣告、促銷、分銷、銷售、銷售、進出口和我們正在開發的藥品。在美國和外國獲得監管批准的程序，以及隨後遵守適用的法規和條例，都需要花費大量的時間和財政資源。

美國藥品審批程序

在美國，FDA根據“聯邦食品、藥品和化粧品法”(FDCA)和實施條例對藥物進行監管。獲得法規批准和隨後遵守適當的聯邦、州、地方和外國法規和條例的過程需要花費大量的時間和財政資源。如果在產品開發過程、批准過程或批准之後的任何時候不遵守美國適用的要求，申請人可能會受到各種行政或司法制裁，例如FDA拒絕批准待批准的NDA、撤銷批准、實施臨牀擱置、發出警告函、產品召回請求、產品扣押、完全或部分暫停生產或分銷、禁令、拒絕政府合同、歸還、沒收或民事或刑事處罰。

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FDA要求的藥品在美國上市前所需的過程通常包括以下幾個方面：

臨牀前研究

臨牀前研究包括產品化學、毒性和配方的實驗室評估，以及評估潛在安全性和有效性的動物研究。IND贊助商必須將臨牀前測試的結果，連同製造信息、分析數據和任何可用的臨牀數據或文獻等，作為IND的一部分提交給FDA。即使在IND提交之後，一些臨牀前測試也可能繼續進行。IND在FDA收到後30天自動生效，除非在此之前FDA提出與一項或多項擬議臨牀試驗有關的關切或問題，並將臨牀試驗置於臨牀擱置狀態。在這種情況下，IND贊助商和FDA必須解決任何懸而未決的問題，才能開始臨牀試驗。因此，提交IND可能不會導致FDA允許開始臨牀試驗。

臨牀試驗

臨牀試驗涉及在符合GCP要求的合格調查人員的監督下，對人體新藥進行研究管理，其中包括要求所有研究對象在參加任何臨牀試驗時都必須以書面形式提供知情同意。臨牀試驗是根據協議進行的，除其他外，詳細説明瞭研究的目的、用於監測安全的參數以及需要評估的有效性標準。作為IND的一部分，必須向FDA提交每項臨牀試驗的規程和隨後的任何協議修正案。此外，參加臨牀試驗的每個機構的IRB必須在該機構開始之前審查和批准任何臨牀試驗的計劃。關於某些臨牀試驗的信息必須在特定的時間範圍內提交給美國國立衞生研究院(NIH)，以便在他們的ClinicalTrials.gov網站上公開傳播。

人類臨牀試驗通常分三個順序階段進行，在某些情況下，這些階段可能重疊或合併：

第一階段：該藥物最初用於健康的人體受試者或有目標疾病或病情的患者，並對其安全性、劑量耐受性、吸收、代謝、分佈、排泄情況進行測試，並在可能的情況下獲得其有效性的早期指示。

第二階段：將該藥物應用於目標疾病的有限患者羣體，以確定可能的不良影響和安全風險，初步評估該產品對特定目標疾病的療效，並確定其劑量耐受性和最佳劑量。

第三階段：通常在地理上分散的臨牀試驗地點，這種藥物被應用於目標疾病的擴大患者羣，在控制良好的臨牀試驗中產生足夠的數據，以統計評估該產品的有效性和安全性以供批准，建立該產品的總體風險效益概況，併為該產品的標籤提供充分的信息。

詳細説明臨牀試驗結果的進度報告必須至少每年向FDA提交，如果發生嚴重的不良事件，則更頻繁地提交。第一階段、第二階段和第三階段臨牀試驗有時不能在任何特定的時間內成功完成，或者根本無法完成。此外，FDA或贊助商可以在任何時候以各種理由暫停或終止臨牀試驗，包括髮現研究對象面臨不可接受的健康風險。同樣，如果臨牀試驗沒有按照IRB的要求進行，或者藥物對病人造成意外的嚴重傷害，IRB可以暫停或終止對其機構的臨牀試驗的批准。

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在某些情況下，FDA可能會在保薦人同意進行更多的臨牀試驗以進一步評估NDA批准後進一步評估該藥物的安全性和有效性的前提下，批准NDA對產品候選產品進行NDA的批准。這種批准後的試驗通常稱為第四階段的研究.

在某些情況下，如果新的安全信息引發了關於該藥物風險效益狀況的問題，fda也可能命令贊助商進行批准後的臨牀試驗。這些臨牀試驗通常被稱為營銷後需求(PMRS)。

收益法

FDA有各種快速開發計劃，包括突破療法、快車道指定和優先審查，旨在加快或簡化符合某些條件的藥物開發和FDA審查程序。這些項目的目的是為患者提供比標準FDA審查程序更早的重要新藥。

該法案旨在鼓勵開發新的抗菌藥物和抗真菌藥物，用於治療嚴重或危及生命的感染，為贊助者提供某些好處，包括延長排他期、快車道和優先審查。為了有資格獲得這些好處，正在開發中的產品必須尋求並被授予合格傳染病產品(QIDP)的稱號。

根據“增益法”規定的標準，產品必須是一種用於治療嚴重或危及生命的感染的抗菌或抗真菌藥物，其中包括：

快速道指定

食品和藥物管理局必須促進藥物的開發和加速審查，這些藥物旨在治療嚴重或危及生命的疾病或疾病，而這些疾病或疾病沒有得到有效的治療，而且有可能解決這種疾病的未得到滿足的醫療需求。根據“快車道計劃”，新藥候選人的發起人可以要求FDA指定某一特定適應症的藥物候選人為與藥物候選人的IND同時或之後的快車道藥物。FDA必須在收到主辦方要求後60天內確定該藥物候選人是否符合快速通道指定資格。

如果一個藥物候選人被授予快速通道指定，贊助商可以與FDA進行更頻繁的互動，並且FDA可以在申請完成之前對NDA的各個部分進行審查。如果申請人提供並獲得FDA批准提交剩餘信息的時間表，並且申請人支付適用的用户費用，則可使用此滾動評審。然而，FDA審查申請的期限目標直到NDA的最後一部分提交後才開始。此外，如果FDA認為這種指定不再得到臨牀試驗過程中出現的數據的支持，那麼FastTrack的指定可能會被FDA撤銷。

兒科排他性

在美國，兒科排他性是另一種非專利營銷獨佔性，如果獲得批准，將在任何現有的排他期(包括上述非專利排他期)和任何已提交FDA批准的藥物產品的專利的管理期限內附加額外的六個月的監管保護。這六個月的獨家可能是基於自願完成一項或多項研究，根據FDA發佈的“書面要求”這樣一項或多項研究。

合格傳染病產品排他性

如果美國食品藥品監督管理局批准了QIDP的NDA，FDA將延長任何非專利營銷獨佔期，如為一個新的化學實體授予的五年的專營期。此擴展是除任何兒科獨家延伸授予。如果該產品被批准用於不符合QIDP定義的用途，則該產品的延期資格將被拒絕。

美國其他醫療保健法律和法規

在美國，除了FDA之外，我們的活動還可能受到各種聯邦、州和地方當局的監管，其中包括但不限於美國聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)、美國衞生和公共服務部(HHS)的其他部門，如監察長辦公室、美國司法部或司法部，以及美國司法部內的個別檢察官辦公室，以及州和地方政府。例如，銷售、營銷和科學/教育補助金計劃必須符合聯邦和州反欺詐和濫用法律、虛假索賠法、“健康保險可攜性和責任法”的隱私條款以及支付透明度法律。如果我們的行動被發現違反了上述任何聯邦和州醫療保健法或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到嚴重的懲罰。

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外國管制

為了在美國以外的地方銷售任何產品，我們需要遵守其他國家在安全和功效方面的許多不同的監管要求，以及除其他外，控制我們產品的臨牀試驗、營銷授權、商業銷售和分銷。無論我們是否獲得FDA對某一產品的批准，我們都需要獲得外國類似監管機構的必要批准，才能在這些國家開始臨牀試驗或銷售該產品。批准過程因國家而異，可能涉及額外的產品測試和額外的行政審查期。在其他國家獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同，也可能更長。一國的監管批准並不能確保另一國的監管批准，但一國未能獲得監管批准或拖延可能會對另一國的監管進程產生不利影響。

藥品覆蓋、定價和報銷

我們成功地將產品候選產品商業化的能力將在一定程度上取決於美國和外國政府當局、私人醫療保險公司和其他第三方支付人為我們的產品候選人和相關治療建立適當的保險和報銷水平。在許多經監管批准後將產品商業化的市場中，藥品的價格受到直接價格管制(依法)和價格控制機制不同的藥品償還方案的制約。在美國，第三方支付方之間沒有統一的藥品覆蓋和報銷政策。公共和私營醫療保健付款人通過各種機制控制費用和影響藥物定價，包括通過與製造商談判折扣，以及使用分層處方和其他機制，在治療類中優先獲得某些藥物。付款人還制定了其他標準，以規範藥物的使用，這些藥物在醫學上被認為是適當的，因此可以報銷或以其他方式支付。特別是，許多公共和私營醫療保健付款人將報銷和覆蓋範圍限制在經食品和藥物管理局批准或有其他適當證據(例如已出版的醫學文獻)支持並出現在公認的藥物簡編中的藥物的使用上。藥品簡編是指概述特定藥物產品的現有醫學證據並確定哪些藥物的使用得到現有證據的支持或沒有得到現有證據支持的出版物，無論這些用途是否已得到FDA的批准。

知識產權

我們努力保護我們認為對我們的業務很重要的專利技術，包括尋求和維護專利，以涵蓋我們的產品候選人和成分，以及他們的使用方法和對我們的業務發展具有商業重要性的其他發明。我們還依靠商業機密來保護我們業務中不受專利保護或我們認為不適合保護的方面。

截至2020年3月1日，我們擁有9項美國專利和125項非美國專利，它們聲稱擁有新化合物、含有它們的組合物、製備工藝及其作為藥劑的用途，任期在2027年至2035年之間。在這些專利中，有三項美國專利涉及ibrexafungerp。我們正在全球多個司法管轄區積極推行四項美國專利申請和許多非美國專利申請。

Ibrexafungerp受美國發布的物質專利組合(美國專利編號：8188，085)的保護，該專利將於2030年到期，我們在美國將有10至12年的監管排他性。根據我們目前的發展計劃，我們認為，美國專利的ibrexafungerp構成可能會因1984年“藥品價格競爭和專利期限恢復法”(Hatch-Waxman Act)的專利展期條款而增加5年。物質專利的組成已在63個國家授予，並在其他16個國家待決。兩項與ibrexafungerp鹽和多形性有關的專利，包括目前正在開發的檸檬酸鹽，已經頒發，預計於2035年到期。更多的專利申請與伊布沙芬的配方和用作抗真菌劑的用途有關，目前正在申請中。如果獲得批准，新的專利家族可以將某些益布芬格魯製劑的專利保護範圍擴大到2039年。關於與我們的專有技術和流程有關的這一更全面的風險，請參閲“風險因素-與我們的知識產權有關的風險”一節。

員工

到2020年3月1日，我們有27名員工，他們都是全職僱員。我們的員工從事行政，會計和金融，研究，臨牀開發，製造和商業發展職能。我們相信我們與員工的關係很好。

企業信息

我們於1999年11月4日被併入特拉華州。我們的公司總部位於13埃佛信託廣場1號。^TH新澤西州澤西城07302樓。

我們的公司網址是www.scynexis.com。我們關於表格10-K的年度報告，表格10-Q的季度報告，表格8-K的當前報告，以及根據“外匯法”第13(A)或15(D)條提交或提交的報告的修正案，都可以在我們的網站上免費查閲。中包含的或可以通過

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網站不是本年度報告的一部分，在本年報中包含我們的網站地址僅為不活躍的文字參考。

在評估我們的業務時，您應該仔細考慮以下風險，以及本年度報告中的其他信息，即表10-K。這些風險因素可能導致我們的實際結果與我們在這份10-K表格的年度報告中所作的前瞻性陳述以及我們不時作出的報告中所載的結果大相徑庭。如果實際發生以下任何一種風險，我們的業務、財務狀況和經營結果都可能受到損害。以下所述的風險和不確定因素並不是我們面臨的唯一風險和不確定因素。我們目前所不知道或我們目前認為不重要的額外風險和不確定因素也可能損害我們的業務。

與我們的財務狀況有關的風險和增加資本的需要

我們從來沒有盈利，我們沒有產品被批准進行商業銷售，到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。因此，我們減少虧損和實現盈利的能力尚未得到證實，而且我們可能永遠也無法實現或維持盈利能力。

我們沒有盈利，在可預見的將來也不會盈利。自成立以來，我們每年都發生淨虧損，其中包括截至2019年12月31日的年度淨虧損5 370萬美元。截至2019年12月31日，我們的累計赤字約為2.714億美元。在未來的基礎上，我們的戰略重點，以及我們的財政資源承諾，將用於開發我們的主要產品候選產品ibrexafungerp。截至2019年12月31日，我們有現金、現金等價物和短期投資4840萬美元。根據我們現有的運營計劃，我們認為，我們現有的現金、現金等價物和短期投資，以及部分新澤西NOL的出售，將使我們能夠為我們的運營需求提供資金，超過2021年年中潛在的處方藥使用者費用法案(PDUFA)，用於治療VVC，而我們預計FDA將完成對NDA的審查，並可能批准ibrexafungerp用於治療VVC，儘管我們無法保證我們能夠長期繼續我們的業務。我們從一開始就遭受了大量的業務損失，將需要更多的資金。

在可預見的將來，我們預計將繼續承擔大量開支和不斷增加的經營損失。我們所遭受的淨損失可能在每個季度都有很大的波動。我們預計我們的開支將大幅度增加，因為我們：

此外，如果美國食品和藥物管理局(FDA)要求我們進行額外的研究，或者比我們目前預期的研究更大，我們的開支可能會增加。

由於上述情況，我們預計在可預見的將來，業務將出現淨虧損和負現金流，我們無法預測何時或是否能夠實現盈利。我們的虧損和負現金流已經並將繼續對我們的股東權益、財務狀況和營運資本產生不利影響。

我們預計有多個因素會導致我們的經營業績在季度和年度基礎上波動，這可能使我們很難預測未來的業績。

我們的財務狀況和經營業績在過去有很大的差異，由於各種因素，其中許多因素是我們無法控制的，因此，這些因素將在每季度或一年之間繼續波動。與我們的業務有關的下列因素以及本報告其他部分所述的因素可能導致這些波動：

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由於上述各種因素和其他因素，不應將任何季度或年度期間的結果作為未來經營業績的指標。此外，我們所作的任何財務預測，在我們作出財務預測的日期，都會受到這些風險和不確定因素的影響，而這些財務預測可能無法實現。

我們將繼續需要大量的額外資本，如果我們無法在需要時籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的ibrexafungerp開發計劃。

開發藥品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，是昂貴的。如果FDA要求我們進行超出我們目前預期的額外研究，我們的開支可能會超出我們目前的預期，我們計劃的NDAs的提交時間可能會被推遲，任何潛在的產品批准都可能被推遲。根據我們現有的運營計劃，我們認為，我們現有的現金和現金等價物以及短期投資，以及出售部分新澤西NOL，將使我們能夠在2021年中期超過可能的PDUFA治療VVC的日期為我們的運營需求提供資金，而我們期望FDA完成對NDA的審查，並可能批准ibrexafungerp用於治療VVC；然而，如果環境的變化可能會使我們比我們目前預期的更快地消耗現金。我們可能需要從額外發行的股票和/或債務證券中籌集更多資金，或者通過與第三方的戰略聯盟或合作獲得資金。無論如何，我們將需要額外的資本來完成開發，尋求監管批准，如果獲得批准，將ibrexafungerp和我們可能尋求開發的任何未來產品候選產品商業化。

當我們需要獲得更多的資金時，額外的籌資努力可能會使我們的管理層偏離我們的日常活動，這可能會對我們開發和商業化ibrexafungerp和我們可能尋求開發的任何未來產品的能力產生不利影響。此外，我們不能保證資金將有足夠的數額或我們可以接受的條件，如果有的話。如果我們不能在需要時或以可接受的條件籌集額外資金，我們可能需要：

如果我們被要求進行更多的籌資活動，而且我們無法以我們可以接受的條件籌集到足夠的資金，我們將無法進行發展和商業化努力，這將對我們的業務、經營成果和前景產生重大的不利影響。

我們的經營活動可能會因與高級可轉換債券的債項有關的契約而受到限制，而如有欠債的情況，我們可能須償還該等債券，這會對我們的業務造成重大的不良影響。

在2019年3月7日，我們與“爽”簽訂了一份“票據購買協議”，根據該協議，我們在2025年到期的6.0%的可轉換債券中，有1600萬美元被髮行並出售給了“歡爽”。“備註購買協議”除其他外規定

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有關限制規定，只要債券的初始本金總額至少有25%仍未償還，我們就不會招致除某些準許負債外，在支付債券的權利方面較高的負債，直至我們第三階段的急性VVC研究數據顯示，該債券已達到具有統計意義的主要終點(預計該等數據預計在2020年上半年)後，我們的業務可能會受到這些限制對我們經營業務能力的不利影響。

此外，如果根據“票據購買協議”發生違約事件，我們可能需要償還未付票據。根據“購買票據協議”，如果我們未能根據“購買票據協議”付款；我們違反了“購買票據協議”所訂的任何合約，並須就某些違反規定的補救期作出規定；或我們或我們的附屬公司會受到破產、破產或重組程序的影響，則會發生違約事件。我們可能沒有足夠的可用現金，也無法通過股本或債務融資籌集更多資金，以便在任何此類違約事件發生時償還此類債務。在這種情況下，我們可能被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或商業化努力，或授予其他人開發和推銷我們本來希望開發和推銷的產品的權利。我們的業務、財務狀況和經營結果可能會因任何這些事件而受到重大的不利影響。

與人類使用產品候選產品的開發、監管審批和商業化有關的風險

我們不能確定ibrexafungerp將獲得監管批准，沒有監管批准，我們將無法銷售ibrexafungerp。監管審批是一個漫長、昂貴和不確定的過程。

我們能否獲得與ibrexafungerp銷售相關的可觀收入，將取決於ibrexafungerp的成功開發和監管審批。我們預計，我們最早能夠獲得ibrexafungerp的監管批准並開始商業化的計劃，如果有的話，將是幾年後的事。

我們目前沒有批准銷售的產品，我們不能保證我們將永遠有適銷對路的產品。產品候選產品的開發和商業化，包括臨牀前和臨牀試驗、製造、質量體系、標籤、批准、記錄保存、銷售、推廣、營銷和銷售，都要受到美國FDA和其他國家的監管機構的廣泛監管，各國的法規各不相同。我們不允許在美國市場上的產品候選人，直到和除非我們得到美國食品藥品管理局批准的NDA。我們還沒有為ibrexafungerp提交NDA。獲得NDA的批准是一個漫長、昂貴和不確定的過程。NDA必須包括廣泛的臨牀前和臨牀數據以及輔助信息，以確定產品候選產品的安全性和有效性。批准申請還必須包括有關產品的化學、製造和控制的重要信息。產品開發和監管評審過程通常需要數年的時間才能完成，涉及到許多不確定因素，以及開發過程中可能出現的問題，而審批永遠不會得到保證。即使某一產品獲得批准，fda也可能限制該產品的使用適應症，要求在產品標籤上進行廣泛的警告，或要求對營銷後臨牀研究和監測或其他風險管理措施進行成本高昂的持續要求，以監測候選產品的安全性或有效性，包括實施風險評估和緩解戰略。, 或者是REMS。美國以外的市場也有批准藥品候選人的要求，我們在營銷前必須遵守這些要求。在一個國家獲得產品候選產品營銷的監管批准並不能確保我們能夠在其他國家獲得監管批准，但在一個國家獲得監管批准的失敗或拖延可能會對其他國家的監管過程產生負面影響。此外，任何對產品候選產品的監管批准，一旦獲得，都可以撤回。如果ibrexafungerp或我們的任何其他全資或合作產品的候選產品沒有及時獲得監管批准，或未能保持監管批准，我們可能無法創造足夠的收入，以實現盈利或繼續我們的業務。此外，提交我們的NDA或收到監管批准並不能保證任何已批准產品的商業成功。

儘管ibrexafungerp的口服和IV製劑都獲得了合格的傳染病產品狀況和快車道認證，但這並不能保證FDA審查過程的長度將大大縮短，或者ibrexafungerp最終將得到FDA的批准。

我們向FDA申請，並根據“產生抗生素獎勵法”(GEAGE Act)，將陰道念珠菌病、侵襲性念珠菌病和侵襲性麴黴菌病的口服片劑和ibrexafungerp IV製劑指定為合格傳染病產品(QIDP)。我們還為這些適應症向FDA申請，並被批准為ibrexafungerp的快車道指定。在實踐中接受QIDP地位和快車道指定可能不會比根據常規FDA程序考慮批准的藥物更快地進行開發、審查或批准，也不能保證最終得到FDA的批准或相關的“增益法”獨家利益。

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延遲臨牀試驗的開始、註冊和完成可能會增加我們的成本，並推遲或限制我們獲得ibrexafungerp或任何未來產品候選產品的監管批准的能力。

我們不知道ibrexafungerp的臨牀試驗或我們可能尋求開發的任何未來產品的候選產品是否會被允許開始，如果已經開始，是否會如期或完全完成。臨牀試驗的開始、註冊和完成可能因各種原因而推遲，其中包括：

此外，臨牀試驗可能被我們、我們目前或任何未來的合作伙伴、機構審查委員會、FDA或其他管理當局暫停或終止，原因包括：

如果我們需要對ibrexafungerp進行額外的臨牀試驗或其他測試，或者我們可能尋求開發的任何未來的產品候選產品，我們可能會延遲獲得或無法獲得這些產品候選產品的營銷批准。

此外，如果我們目前或未來的合作伙伴有權並有責任開發ibrexafungerp或任何未來的產品候選人，他們可能無法履行開發和商業化產品候選人的義務，包括這些產品候選人的臨牀試驗。

監管要求和指導可能發生變化，我們或我們的任何合作伙伴可能需要由適當的監管機構修改臨牀試驗規程，以反映這些變化。修正案可能要求我們或任何

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我們的合作伙伴重新提交臨牀試驗協議給獨立的審查委員會重新檢查，這可能會影響成本，時間或成功完成臨牀試驗。如果我們或我們的任何合作伙伴在完成臨牀試驗方面遇到延誤，或者如果我們或我們的合作伙伴終止臨牀試驗，則ibrexafungerp的商業前景和我們可能尋求開發的任何未來產品候選產品都將受到損害，我們從這些產品候選產品的銷售中獲得收入的能力將受到阻礙或延遲。此外，導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的許多因素也可能最終導致對產品候選產品的監管審批遭到拒絕。

臨牀失敗可能發生在任何階段的臨牀發展。由於早期臨牀試驗的結果不一定能預測未來的結果，我們或我們目前或潛在的未來合作伙伴在臨牀試驗中取得進展的任何產品都可能在以後的臨牀試驗中沒有良好的結果，或得到監管機構的批准。

臨牀失敗可能發生在任何階段的臨牀發展。臨牀試驗可能產生陰性或不確定的結果，我們或我們的夥伴可能決定，或監管機構可能要求我們，進行額外的臨牀或臨牀前測試。此外，從測試中獲得的數據容易受到不同解釋的影響，監管機構可能不會像我們這樣對數據作出有利的解釋，這可能會延遲、限制或阻止監管機構的批准。臨牀前試驗和早期臨牀試驗的成功並不能確保以後的臨牀試驗能產生同樣的結果，或者提供足夠的數據來證明候選產品的有效性和安全性。通常，在早期臨牀試驗中顯示出有希望的結果的產品候選人隨後在以後的臨牀試驗中遭受重大挫折。此外，臨牀試驗的設計可以確定其結果是支持批准產品申請，還是批准補充申請以增加新的適應症或其他改變，而在臨牀試驗取得良好進展之前，臨牀試驗設計中的缺陷或缺陷可能是不明顯的。我們在設計臨牀試驗方面的經驗有限，可能無法設計和執行一項臨牀試驗，以支持監管批准，或批准新的適應症或其他改變的補充申請。此外，潛在產品的臨牀試驗往往表明，繼續開發工作是不實際或不可行的。如果ibrexafungerp或任何未來的產品候選人被發現不安全或缺乏效力，我們或我們的合作者將無法獲得監管批准，我們的業務將受到損害。例如，如果我們正在進行的或計劃中的第二階段和第三階段的ibrexafungerp臨牀試驗的結果沒有達到，令監管機構滿意。, 初步的藥效終點和顯示出一個可接受的安全水平，伊布雷克斯芬格爾普的批准前景將受到重大和不利的影響。一些製藥業的公司，包括那些擁有比我們更多資源和經驗的公司，在第二階段和第三階段的臨牀試驗中遭受了重大挫折，即使在早期的臨牀試驗中看到了有希望的結果。

在某些情況下，同一產品候選產品的不同試驗之間的安全性和/或療效結果可能存在顯着差異，原因有許多因素，包括試驗方案和設計的差異、患者羣體規模和類型的差異、對給藥方案的遵守情況以及臨牀試驗參與者的輟學率。此外，服用益伯沙芬的患者通常還有其他重要的醫學問題，如器官移植、癌症或其他免疫系統受到抑制的情況，這使得在這些醫學問題面前難以衡量益布芬的效果。我們不知道我們或任何合作伙伴可能進行的任何第二階段、第三階段或其他臨牀試驗是否會顯示出一致和/或足夠的有效性和安全性，以獲得對ibrexafungerp市場的監管批准，以及我們可能尋求開發的任何未來產品候選產品。

我們在進行臨牀試驗方面的經驗有限，以前從未提交過NDA，我們可能無法為ibrexafungerp或任何我們可能尋求開發的未來產品候選人提交NDA。

默克公司完成了七項ibrexafungerp的第一階段臨牀試驗，我們完成了九項第一階段的臨牀試驗，三項第二階段的試驗，並開始了五項正在進行的第三階段的試驗。我們計劃進行額外的第一階段，第二階段，和第三階段的臨牀試驗。成功地進行第二階段和第三階段的臨牀試驗是獲得監管批准的關鍵，而提交一份成功的NDA是一個複雜的過程。我們在準備和提交監管文件方面的經驗有限，以前只贊助過四項第二階段的臨牀試驗和五項第三階段的臨牀試驗，而且我們從未提交過NDA。因此，我們可能無法成功、高效地執行和完成這些計劃中的臨牀試驗，其方式是FDA可以接受的，並導致提交、接受和批准ibrexafungerp或我們可能尋求開發的任何未來產品的NDA。我們可能比我們的競爭對手需要更多的時間和更多的成本，並且可能無法獲得我們可能尋求開發的產品候選人的監管批准。此外，如果不能開始或完成我們計劃中的臨牀試驗，或推遲我們的臨牀試驗，我們將無法或延遲我們將ibrexafungerp或我們可能開發的任何未來產品候選產品商業化。

隨着時間的推移，我們的監管提交材料可能被審查的環境發生了變化，這可能使我們的任何產品候選人更難以獲得監管批准，我們可能尋求開發或商業化。

監管提交的審查環境隨着時間的推移而變化。例如，FDA對NDAs的平均審查時間在過去十年中一直波動不定，我們無法預測任何提交給任何監管機構的審查時間。審查時間可能受到各種因素的影響，包括預算和供資水平以及法定、監管和政策變化。此外，鑑於有關某些藥物產品的安全風險的廣泛宣傳活動，監管當局、國會議員、政府問責辦公室、醫療專業人員和公眾對潛在的藥物安全問題表示關切。這些事件導致了藥物的停用。

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產品，對藥品標籤的修訂，進一步限制藥物產品的使用，建立風險評估和緩解戰略，例如，可能限制藥物產品的銷售。對藥物安全問題的更多關注可能導致FDA對臨牀試驗採取更加謹慎的方法。來自臨牀前研究和臨牀試驗的數據可能在安全性方面受到更嚴格的審查，這可能使FDA或其他監管當局更有可能在完成前終止臨牀試驗，或需要更長時間或更多的臨牀試驗，這可能會導致大量額外費用，延誤或未能獲得批准或批准，以便獲得比最初要求的更有限的指示或使用條件。

此外，從臨牀前研究和臨牀試驗中獲得的數據有不同的解釋，這可能會延遲、限制或阻止對產品候選產品的監管審查或批准。FDA負責審查我們提交材料的人員的變化也可能影響我們的數據的查看方式。此外，對顯示安全性和有效性所需數據和結果的監管態度可能隨着時間的推移而改變，並可能受到許多因素的影響，例如出現新的信息，包括關於其他產品的信息、政策變化和機構供資、人員配置和領導能力。我們不知道未來監管環境的變化對我們的業務前景是有利的還是不利的。

如果ibrexafungerp或我們獲得監管批准的任何其他未來產品的候選產品不能獲得廣泛的市場接受，它們的銷售收入將是有限的。

我們尋求開發的ibrexafungerp或任何其他產品候選產品的商業成功將取決於醫生、病人、醫學界和醫療保健支付人對這些產品候選產品的接受程度。市場對候選產品的接受程度將取決於若干因素，包括：

如果ibrexafungerp或我們可能尋求開發的任何未來產品候選人獲得批准，但沒有達到醫生、醫療保健支付人和病人充分接受的程度，則可能無法從這些產品候選產品中獲得足夠的收入，我們可能不會成為或保持盈利。此外，努力教育醫學界和第三方支付者我們的產品候選人的利益可能需要大量的資源，可能永遠不會成功。

抗真菌藥物的大量使用包括在診斷侵襲性真菌感染之前出現症狀的治療，如果最近批准的診斷工具，或目前正在開發的其他工具，用於快速診斷侵襲性真菌感染的快速診斷在市場上得到廣泛應用，使用抗真菌藥物的治療數量可能會顯著減少，減少潛在的市場。

我們認為，使用抗真菌藥物的大部分治療是在出現侵襲性真菌感染的症狀時進行的，但由於侵襲性真菌感染的快速和潛在致命進展，尚未對感染作出診斷。最近獲得FDA批准或目前正在開發的快速診斷侵襲性真菌感染的診斷工具，可能會大大減少在診斷侵襲性真菌感染之前治療患者的需要，如果我們能夠獲得ibrexafungerp的FDA批准，就會減少ibrexafungerp的潛在市場。此外，如果對真菌感染的易感性的快速和準確的測試被開發和廣泛採用，ibrexafungerp的市場可能會受到影響。

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如果對依布司芬格爾普的抗藥性迅速發展，或者交叉抗藥性與棘皮素的關係變得更加普遍，我們的生意就會受到損害。

我們認識到，隨着時間的推移，每種抗菌藥物和抗真菌藥物都會產生耐藥性。一種或多種真菌病原體可能比我們目前預期的更快地產生對伊布沙芬的抗藥性，這要麼是因為我們關於作用機制的假設是錯誤的，要麼是因為一株真菌經歷了一些無法預料的基因突變，從而使它得以存活。由於我們預計與其他抗真菌藥物類相比，較低的耐藥水平將成為益布抗真菌藥商業化的主要因素之一，因此，這種耐藥性的迅速發展或與棘皮素交叉耐藥的發展將對伊布沙芬的可接受性和銷售產生重大的不利影響。

如果我們無法獲得ibrexafungerp口服和IV製劑的監管批准，則ibrexafungerp可能無法獲得廣泛的市場接受，銷售也將受到限制。

目前對侵襲性真菌感染的治療方案通常包括最初作為靜脈輸液進行治療，並改用相同或類似藥物的口服制劑，以便在門診基礎上完成治療過程。我們相信，提供IV及口服制劑，對那些希望在醫院接受IV治療的病人開始治療，然後改用相同藥物的口服配方，是有好處的。如果我們不能成功地開發和獲得對ibrexafungerp的口頭或IV配方的監管批准，我們的主要產品候選產品可能無法達到，或在實現方面可能被延遲，廣泛的市場接受和銷售將受到限制。

我們的產品候選人可能有不良的副作用，可能會延遲或阻止市場批准，或者，如果得到批准，要求他們退出市場或以其他方式限制他們的銷售。

我們不可能預測ibrexafungerp或任何其他我們尋求開發的產品何時或是否會被證明是有效的或安全的，或將獲得營銷批准。任何候選產品的意外副作用都可能在臨牀開發過程中出現，或者，如果獲得批准，則在產品上市後出現。口服後最常見的不良反應是胃腸道事件(即噁心、腹瀉、嘔吐)。報告的胃腸道事件通常是短暫的(即短時間)，輕度或中度，並沒有導致停止。最常見的不良反應是靜脈滴注伊布司芬太爾後出現的局部反應。在我們對健康志願者進行的第一階段第四階段計劃中，為了擴大安全範圍，使患者有更大的劑量選擇靈活性，我們在第一階段的研究中觀察到了接受靜脈注射依來沙豐普的劑量最高和濃度最高的健康志願者的三種輕中度血栓事件。這些事件被報告給FDA 15天的警告報告，因為它們是意外的，需要抗凝治療。Ibrexafungerp IV製劑對這些事件的潛在貢獻不能排除，儘管文獻中報道的靜脈導管血栓事件的發生率與第一階段研究中觀察到的情況相當。

嚴重不良事件(SAES)是在嚴重疾病人羣中進行臨牀試驗時常見的現象，如發生侵襲性念珠菌病的患者。在我們的臨牀試驗中報告了幾個SAE，但研究者認為其中只有四個事件可能與ibrexafungerp有關，儘管不能排除其他因素。這四種嚴重的不良反應包括：1例接受單劑量口服依伯司方的患者肝功能試驗升高事件(已解決)，3例因靜脈滴注環糊精IV製劑致血栓形成而繼發的事件。

2017年3月2日，我們宣佈FDA已經對我們的IV製劑進行了臨牀擱置，指示我們對我們的IV製劑進行任何新的臨牀研究，直到FDA完成對ibrexafungerp IV製劑的所有臨牀前和臨牀數據的審查。2018年1月，我們宣佈了ibrexafungerp脂質體IV原型製劑的令人鼓舞的臨牀前結果，表明了以環糊精為基礎的IV製劑在輸液部位的局部耐受性改善。2018年8月，我們宣佈，作為我們發展計劃的一部分，脂質體制劑的過程被轉移到一個旨在提供臨牀用品的生產現場，用於擴大規模。另外的臨牀前評估用放大的配方進行，結果意外地顯示了注射部位耐受性的差異，延緩了IV產品進入人體試驗的進程。由於人們普遍認識到，生產工藝和/或規模的改變會影響藥物產品的特性，特別是對於技術更為複雜的製劑，如脂質體產品，我們目前正與我們的供應商和CMC專家合作，使我們能夠恢復ibrexafungerp IV製劑的臨牀前活動。如果FDA不允許我們用我們的IV製劑進行新的臨牀研究，我們將無法開發和商業化伊布沙芬的IV製劑，這將損害我們的商業前景。

未來的臨牀前發現可能引發在臨牀試驗中評估或監測特定潛在安全問題的必要性。未來臨牀試驗的結果可能表明，ibrexafungerp和任何未來的產品候選產品，我們可能尋求產生不良或不可接受的副作用，這些副作用可能會中斷、延遲或停止臨牀試驗，導致FDA和其他監管機構推遲或未能獲得營銷許可，或導致我們完全放棄它們的開發。

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即使ibrexafungerp或我們可能尋求開發的任何未來產品獲得營銷批准，我們或其他人也可能隨後發現這些產品造成的不良或不可接受的副作用，在這種情況下：

任何這些事件都可能使我們或我們目前或未來的潛在夥伴無法獲得或維持市場對受影響產品的接受，或大幅度增加商業化成本和開支，這反過來又可能推遲或阻止我們從銷售產品中獲得大量收入。

我們以前從未銷售過一種藥物，如果我們無法建立有效的銷售隊伍和營銷基礎設施，或者無法達成可接受的第三方銷售、營銷或許可安排，我們可能無法成功地將ibrexafungerp和我們可能尋求開發的任何未來產品候選產品商業化。

我們目前沒有任何銷售、分銷和營銷能力，開發這些能力將需要大量的資源和時間。開發這些功能的成本，無論是在內部還是通過第三方合同銷售組織，都將在產品候選人批准之前發生。此外，我們可能無法在美國僱用一支足夠規模的銷售隊伍，或在我們打算瞄準的醫療市場上擁有足夠的專業知識。如果我們無法建立我們的銷售隊伍和營銷能力，我們的經營結果可能會受到不利影響。此外，我們計劃與第三方簽訂銷售、營銷或許可協議，以便在國際上銷售任何經批准的產品。如果我們不能以可接受的條件達成或維持任何這樣的安排，或根本無法在這些市場上推銷和銷售ibrexafungerp或任何未來的產品候選產品。

我們預計ibrexafungerp和我們可能尋求開發的未來產品將面臨競爭，我們的大多數競爭對手擁有比我們更大的資源。

製藥行業具有很強的競爭力，有許多成熟的大型製藥公司，也有許多規模較小的公司。有許多外國和國內製藥公司、生物技術公司、公立和私立大學、政府機構和研究機構積極從事產品的研究和開發，這些產品可能瞄準與ibrexafungerp相同的市場，以及我們今後可能尋求開發的任何產品候選人。我們期望我們開發的任何產品都是基於產品的功效、價格、缺乏明顯的副作用、方便和容易治療等因素進行競爭的。例如，ibrexafungerp將與目前領先的抗真菌藥物競爭，包括唑類的伏立康唑、Echinocandin類的Caspofungin和多烯類脂質體兩性黴素B，其中許多藥物目前以通用形式提供，或預計在ibrexafungerp可能獲得批准時以通用形式提供。

與我們相比，我們在抗真菌市場上的許多競爭對手，以及我們可能尋求開發的任何未來產品的潛在競爭者，都可能擁有更大的：

由於這些因素，我們的競爭對手和潛在競爭對手可能比我們更快地獲得對其產品的監管批准。我們的競爭對手和潛在的競爭者也可能開發出更有效、更有效的藥物。

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廣泛使用，成本比我們低，也可能比我們更成功地製造和銷售他們的產品，並保持符合現行的監管要求。

第三方支付方的償還決定可能會對美國的定價和市場接受產生不利影響。如果我們的產品沒有足夠的補償，我們的產品就不太可能被病人和/或供應商購買。

醫藥產品的成功商業化通常取決於保險範圍的可獲得性和第三方支付方(包括商業保險公司、聯邦和州醫療項目)的充分補償。購買藥品的病人和/或保健提供者通常依靠第三方付款人來償還與這些產品有關的全部或部分費用。因此，覆蓋範圍和來自第三方付款人的充分補償對於新產品的接受是必不可少的，並且可能會對定價產生影響。

由於ibrexafungerp目前還沒有上市，我們不知道它在多大程度上能夠從第三方支付者那裏獲得優惠的保險和足夠的補償，如果得到fda的批准。如果我們選擇將其他產品的候選產品推向市場，它們將面臨類似的不確定性。我們認為，ibrexafungerp和任何其他產品的候選產品被推向市場的可能性較小，如果患者和/或供應商沒有得到第三方支付的充分補償。

在美國，第三方支付方之間沒有統一的藥品覆蓋和報銷政策。因此，保險範圍確定過程往往是一個耗時和昂貴的過程，這將要求我們為我們的產品單獨使用我們的產品提供科學和臨牀的支持，而不能保證覆蓋範圍和足夠的補償。此外，我們的產品候選產品的市場可能取決於獲得第三方支付人的藥品配方，或第三方支付者提供保險和報銷的藥品清單。列入這些規定的行業競爭會給製藥公司帶來向下定價的壓力。第三方支付者可能會拒絕在他們的處方中包括特定的品牌藥物，當一個競爭的非專利產品是可用的。第三方付款人採用某些支付方法可能會限制我們從ibrexafungerp的銷售中獲利的能力。例如，在醫療保險制度下，醫院根據住院病人預期支付制度得到補償。這種定價方法根據給定的診斷相關組向醫院提供單一的支付金額。因此，關於醫院住院服務的醫療保險報銷問題，醫院可能有經濟動機使用最便宜的藥物來治療侵襲性真菌感染，特別是這些藥物的IV製劑，因為這些藥物通常在醫院內使用，這可能嚴重影響我們收取ibrexafungerp保險費的能力。

所有第三方支付者，無論是政府的還是商業的，都在開發越來越複雜的控制醫療費用的方法，包括鼓勵使用非專利藥品的機制。國會還考慮了降低聯邦和州醫療項目報銷標準的政策。此外，藥物的覆蓋面和償還費用可能因付款人而有很大差異，可能需要大量的時間和資源才能獲得。此外，新的法律或條例可能影響今後的覆蓋範圍和補償。

醫療政策的改變，包括“平價醫療法案”，或“平價醫療法案”的修改或廢除，可能會對我們產生重大的不利影響。

近年來，在聯邦和州兩級採取了多項全面改革舉措，影響到美國醫療服務，包括醫藥產品的支付、提供和報銷。這些倡議包括從根本上改變聯邦和州醫療報銷計劃的建議，包括在政府資助的方案下向公眾提供全面的醫療保險，以及對現有方案的小修改。

2010年3月，國會頒佈了經“保健和教育和解法”或“平價醫療法案”修正的“病人保護和平價醫療法案”。“平價醫療法案”旨在擴大獲得負擔得起的醫療保險的機會，控制醫療支出，提高醫療質量。該法律包括將醫療保險提供者報銷與醫療質量和獎勵掛鈎的規定、強制性合規方案、提高透明度披露要求、增加資金和解決欺詐和濫用問題的舉措，以及鼓勵國家醫療補助方案擴大其覆蓋面和服務。它還對銷售“品牌處方藥”的藥品製造商或進口商徵收年度税。“平價醫療法案”的一些規定尚未得到執行，“平價醫療法案”的某些方面受到司法和國會的挑戰，特朗普政府最近努力廢除或取代“平價醫療法案”的某些方面。自2017年1月以來，特朗普總統簽署了兩項行政命令和其他指令，旨在拖延“平價醫療法案”某些條款的實施，或以其他方式規避“平價醫療法案”規定的一些醫療保險要求。同時，國會還審議了將取代或廢除“平價醫療法案”全部或部分的立法。雖然國會尚未通過全面廢除法案，但有兩項影響到根據“平價醫療法案”實施某些税收的法案已簽署成為法律。2017年“減税和就業法”包括一項規定，廢除了“平價醫療法案”於2019年1月1日生效的基於税收的分擔責任的規定。

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某些個人未能在一年的全部或部分時間內保持合格的健康保險，這通常被稱為“個人任務”。此外，2018年1月22日，特朗普總統簽署了一項關於2018年財政年度撥款的持續決議，該決議推遲了某些“平價醫療法案”(AffordableCare Act)的實施，其中包括對某些高成本僱主贊助的保險計劃徵收所謂的“凱迪拉克”税，以及根據市場份額對某些醫療保險供應商徵收年費。此外，2018年兩黨預算法案(Bba)除其他外，修訂了2019年1月1日生效的“平價醫療法案”，將參與醫療保險D部分的製藥製造商所欠的銷售點折扣從50%提高到70%，並縮小大多數醫療保險藥品計劃(通常稱為“甜甜圈”)的覆蓋面差距。

2018年12月14日，德克薩斯州地區法院的一名法官裁定，“平價醫療法案”完全違反憲法，因為作為2017年減税和就業法案的一部分，“個人授權”已被國會廢除。雖然德克薩斯州地區法院法官以及特朗普政府和CMS表示，在對該決定提出上訴之前，這項裁決不會立即生效，但目前尚不清楚這項裁決、隨後的上訴以及其他廢除和取代“平價醫療法案”的努力將如何影響“平價醫療法案”和我們的業務。此外，鑑於處方藥成本不斷上升，美國政府對藥品定價做法進行了更嚴格的審查。這種審查導致國會最近進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，除其他外，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商病人項目之間的關係，並改革政府項目產品的報銷方法。例如，在聯邦一級，特朗普政府發佈了一份“藍圖”，以降低藥品價格和降低藥品的自掏腰包成本，其中載有關於增加藥品製造商競爭、提高某些聯邦醫療項目的談判能力、鼓勵製造商降低其產品的清單價格以及降低消費者支付的藥品自掏腰包成本的額外建議。2019年1月31日，HHS監察長辦公室提議修改聯邦反Kickback法規貼現安全港，目的是降低向消費者提供藥品的成本，除其他外，這將影響製造商支付給醫療保險D部分計劃的折扣。, 醫療補助管理的護理機構和藥房福利管理人員與這些組織合作。雖然其中一些措施和其他擬議措施可能需要額外授權才能生效，但國會和特朗普政府都表示，將繼續尋求新的立法和(或)行政措施，以控制藥品成本。

我們無法預測未來可能採取哪些醫療改革舉措。進一步的聯邦、州和外國立法和監管的發展是有可能的，我們預計正在進行的舉措將增加藥物定價的壓力，這可能會對我們今後批准的任何產品的銷售產生負面影響。

我們期望ibrexafungerp和任何其他我們可能尋求開發的產品的一部分市場將在美國境外。然而，我們的產品候選人可能永遠不會得到批准或商業化以外的美國。

在我們或任何商業夥伴向美國以外的任何產品候選產品進行市場營銷和商業化之前，其他國家將有許多不同的監管要求。各國的研究和營銷授權程序各不相同，可能涉及額外的產品測試和行政審查期。在其他國家的營銷授權過程可能包括上述所有風險，如未能在美國獲得FDA批准以及其他風險。一國的監管批准並不能確保另一國的監管批准，但一國未能獲得監管批准或延遲獲得監管批准，或查明一國潛在的安全關切，可能對另一國的監管進程產生不利影響。沒有獲得其他國家的監管批准，或在獲得這種批准方面的任何拖延或挫折，都可能對美國FDA的批准產生同樣的不利影響。如上所述，這種影響包括以下風險：

外國可能要求銷售授權人或分銷商必須在該國擁有合法或實際存在，考慮和遵守這些要求可能會增加時間和費用，我們才能在外國法域尋求或取得營銷授權。如果我們在其他國家獲得批准，我們可以與第三方簽訂銷售和營銷安排，以便在國際上銷售任何已批准的產品。

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即使ibrexafungerp或任何其他未來的產品候選產品，我們可能尋求發展獲得監管批准，我們仍可能面臨未來的發展和監管困難。

即使對ibrexafungerp或我們可能尋求開發的任何其他未來產品候選產品獲得監管批准，監管當局仍可能對產品的指定用途或營銷施加重大限制，或對可能代價高昂的批准後研究施加持續的要求。鑑於某些藥物產品的不良事件較多，作為批准條件，監管當局可能需要成本高昂的風險評估和緩解戰略，其中可能包括安全監測、限制分銷和使用、對病人進行教育、加強標籤、加速報告某些不良事件、預先批准宣傳材料以及限制直接對消費者的廣告。例如，為我們的任何產品候選人批准的任何標籤可能包括對其使用期限的限制，或者它可能不包括一個或多個預期的指示。此外，任何處理藥物安全問題的新立法都可能導致在產品開發、臨牀試驗和監管審查和批准期間出現延誤或增加成本，以及增加成本，以確保遵守任何新的批准後監管要求。任何這些限制或要求都可能迫使我們或我們的合作伙伴進行代價高昂的研究。

Ibrexafungerp和我們可能尋求開發的任何其他未來產品的候選產品也將受到包裝、存儲、廣告、促銷、記錄保存和提交安全以及其他市場後藥品信息的監管要求的制約。此外，經批准的產品、製造商和製造商設施必須遵守食品和藥品管理局的廣泛要求，包括確保質量控制和製造程序符合現行的良好製造規範(CGMP)。因此，我們和我們的合同製造商，我們將負責監督和監測的合規，受到持續審查和定期檢查，以評估是否符合cGMP。因此，我們和我們與之合作的其他方面必須繼續在遵守法規的所有領域，包括在生產、生產和質量控制方面，花費時間、金錢和精力。FDA可能會要求我們對我們的合同製造商在ibrexafungerp和我們可能尋求開發的任何其他未來產品候選產品方面的任何缺陷或不遵守負責。不遵循cGMP可能導致產品被視為摻假，這具有重要的法律意義。我們還將被要求從事藥物警戒活動，並向FDA報告某些不良反應和生產問題，並遵守有關產品廣告和促銷的某些要求。與處方藥有關的宣傳通訊受到各種法律和法規的限制，並且必須與產品經批准的標籤中的信息相一致。因此，我們不得為未經批准的指示或用途而推銷產品。不遵守fda的廣告和促銷標準，這些標準經常受到監管機構的解釋。, 可能會給我們帶來廣泛的風險和責任。

如果監管機構發現產品以前未知的問題，如意外的嚴重程度或頻率的不利事件，或產品製造或與產品的推廣、營銷或標籤不符的設施問題，監管機構可對該產品或我們施加限制，包括要求從市場上撤出該產品。如果產品的製造或銷售不符合適用的監管要求，管理機構可以：

不遵守規定也可能使一家公司面臨潛在的舉報人訴訟和根據“虛假索賠法”承擔責任的可能性。

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製藥公司面臨重大的監管義務和監督，這可能導致大量額外開支，並限制我們將產品商業化的能力。

我們受到其他地區、國家、州和地方機構的監管，包括司法部、美國衞生和公共服務部監察主任辦公室和其他監管機構。違反上述任何規定都可能導致對我們的處罰。

“聯邦反Kickback法規”除其他外，禁止故意故意提供、支付、索取或收取報酬，以誘使或作為購買、租賃、訂購或安排購買、租賃或訂購任何醫療項目或服務的回報，這些項目或服務可在聯邦醫療保險、醫療補助或其他聯邦資助的醫療項目下償還。這項法規被解釋為適用於製藥公司與處方者、購買者和處方經理之間的安排。除其他外，“平價醫療法案”澄清説，個人或實體不需要實際瞭解聯邦“反Kickback規約”或違反該法規的具體意圖，就可以實施違法行為。此外，“合理醫療費用法”修訂了“聯邦民事虛假索賠法”，規定包括違反“聯邦反Kickback法規”所產生的物品或服務的索賠，就“聯邦民事虛假索賠法”而言，構成虛假或欺詐性索賠。有若干法定例外和監管安全港，保護某些共同活動不受起訴或其他監管制裁，但例外情況和安全港的範圍很窄，不完全屬於例外情況或安全港的做法可能受到審查。

聯邦民事和刑事虛假索賠法和民事罰款法，包括“聯邦民事虛假索賠法”，禁止任何人故意向聯邦政府提出或安排提交要求支付政府資金的索賠，這些索賠是虛假的或欺詐性的，或故意製造或造成對虛假或欺詐性索賠的虛假記錄或陳述材料，以避免、減少或隱瞞向聯邦政府支付款項的義務。許多製藥公司和其他醫療保健公司已經受到調查，並根據這些法律就各種據稱的營銷活動與聯邦政府達成了實質性的財務和解，包括向客户提供免費產品，期望客户為該產品支付聯邦計劃；向醫生提供諮詢費、補助金、免費旅行和其他福利，以促使他們開公司的產品；以及向私人價格出版服務報告的價格過高，這些服務被用於在政府醫療保健項目下確定藥品支付費率。公司因在未經批准的情況下銷售其產品而提出虛假索賠而受到起訴。醫藥和其他醫療公司也因醫療保險和醫療補助欺詐的其他法律理論而被起訴。

1996年“聯邦健康保險運輸和問責法”(HIPAA)，除其他外，禁止蓄意或企圖實施欺騙任何醫療福利計劃的計劃，而不論付款人(如公共或私人)。類似於聯邦反Kickback法規，個人或實體不需要實際知道法規或具體意圖違反它，以實施違法行為。

經2009年“經濟和臨牀衞生法”修訂的“經濟和臨牀健康衞生信息技術法”及其實施條例規定了某些義務，保障“涵蓋實體”的個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸，如某些醫療保健提供者、衞生計劃、醫療信息交換所及其各自為其提供服務的“業務夥伴”，其中涉及創建、使用、維護或披露可單獨識別的健康信息。

“醫生支付陽光法”是根據“平價醫療法案”制定的，該法案要求某些藥品、設備、生物製品和醫療用品製造商根據“醫療保險”、“醫療補助”或“兒童健康保險方案”(某些例外情況除外)支付費用，每年向醫療保險和醫療補助服務中心報告與支付或以其他方式轉移給醫生和教學醫院的價值有關的信息，以及醫生及其直系親屬擁有的所有權和投資權益。

大多數州也有類似於這些法律的法規或條例，這些法規適用於根據醫療補助和其他州計劃償還的物品和服務，或在幾個州，不論付款人是誰，都適用。其中一些州還禁止某些與營銷有關的活動，包括向某些保健提供者提供禮品、膳食或其他物品。此外，某些州，包括加利福尼亞、康涅狄格州、內華達州和馬薩諸塞州，都要求製藥公司實施合規計劃或營銷守則。某些州還要求製藥公司向國家提交關於銷售、營銷、定價、臨牀試驗和/或其他活動的定期報告，並/或登記其銷售和醫療代表。

遵守各種聯邦和州法律是困難和耗時的，違反這些法律的公司可能面臨重大處罰。潛在的制裁包括民事罰款、禁止公司產品在政府項目下報銷、廉正監督和報告義務以解決不遵守這些法律的指控、扣押、刑事罰款和監禁。由於這些法律涉及面廣，缺乏以規章或法院裁決的形式提供廣泛的法律指導，因此，我們的一些商業活動或商業夥伴的業務活動可能會受到其中一項或多項法律的質疑。這種挑戰可能對我們的業務、財務狀況和增長前景產生重大不利影響。

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我們可能會受到政府調查和相關傳票的影響。這類傳票通常與以前提交的訴訟或根據聯邦民事虛假索賠法在印章下提起的訴訟有關。Qui Tam訴訟是由私人原告代表聯邦政府提起訴訟的，指控他們違反了聯邦民事虛假索賠法。迴應這類傳票所需的時間和開支，以及任何有關的訴訟或其他行動，都可能是龐大的，我們無法預測我們檢討有關文件和基本事實的結果，或有關行動的結果。迴應政府的調查，為提出的任何申索，以及由此引致的罰款、賠償、損害賠償及罰則、和解付款或行政行動，以及股東或其他第三者所提出的任何有關行動，可能會對我們的聲譽、業務及財務狀況造成重大影響，並轉移我們管理層對經營業務的注意力。

聯邦和州法律的數量和複雜性繼續增加，政府正在增加更多資源，以執行這些法律，並起訴據信違反這些法律的公司和個人。特別是，“平價醫療法案”包含了多項條款，旨在加強政府對製藥製造商和其他醫療實體提起聯邦反Kickback法規和聯邦虛假索賠法案件的能力，包括大幅增加對醫療欺詐執法活動的資助，增強調查權力，以及修訂“聯邦民事虛假索賠法”，使政府和舉報人更容易就涉嫌回扣和虛假指控的違法行為提起訴訟。對政府的調查或執法行動作出迴應，既昂貴又費時，可能對我們的業務、金融狀況和增長前景產生重大不利影響。

如果我們不遵守適用的聯邦、州或地方監管要求，我們可能會受到一系列監管行動的影響，這些行為可能會影響我們將產品商業化的能力，並可能損害或阻止我們能夠商業化的任何受影響產品的銷售，或者可能大幅增加我們產品商業化和營銷的成本和費用。任何威脅或實際的政府執法行動，也可能引起負面宣傳，並要求我們投入大量資源，否則可用於我們業務的其他方面。

各政府機構和組織發佈的條例、指南和建議可能會影響ibrexafungerp的使用，以及我們可能尋求開發的任何未來產品候選產品。

政府機構可以發佈直接適用於我們、我們的合作伙伴或我們潛在的未來合作伙伴以及我們的產品候選人的條例和指南。此外，專業協會、實踐管理團體、私人衞生/科學基金會和參與各種疾病的組織不時向保健和病人社區發佈指導方針或建議。這些各種各樣的建議可能與產品的使用、劑量、給藥途徑以及相關或相互競爭的療法的使用有關。對這些建議或倡導替代療法的其他指導方針的修改可能導致減少使用ibrexafungerp和我們可能尋求開發的任何未來產品，這可能會對我們的手術結果產生不利影響。

與我們依賴第三方有關的風險

我們依賴於現有的第三方合作，在俄羅斯聯邦和其他一些國家將ibrexafungerp商業化，如果R-Pams在這些國家不能成功地將ibrexafungerp商業化，我們將失去一個重要的潛在收入來源。

我們目前與俄羅斯領先的醫院藥品供應商R-P氨有一份開發許可證和供應協議，根據該協議，我們授權R-P氨權利在俄羅斯人類健康領域和某些較小的非核心市場開發和商業化ibrexafungerp。在實現指定的里程碑時，包括在一國註冊ibrexafungerp和實現指定的銷售水平時，r-pmm將支付給我們里程碑付款。此外，R-帕姆將支付我們的版税出售的ibrexafungerp的R-帕姆。我們正依靠R-PMSM在我們與它的協議所涵蓋的國家將ibrexafungerp商業化，如果R-Pmi無法在這些國家將ibrexafungerp商業化，或決定不在這些國家追求ibrexafungerp的商業化，我們將不會收到協議規定的任何里程碑或版税付款。

我們依賴其他第三方合作來開發和商業化我們已經被淘汰的產品候選產品，如果我們的第三方合作者在開發和商業化我們已經超過許可的產品候選產品方面不成功，我們將不會從這些合作中獲得任何收入。

我們的一部分戰略是授權第三方開發和商業化產品候選人，包括我們發現的除ibrexafungerp之外的其他候選人，如果這些第三方不按照我們與他們的協議執行，我們將不會從這些合作中獲得任何收入。例如，我們目前已與R-帕姆達成許可協議，在俄羅斯開發和商業化ibrexafungerp。我們依靠這些第三方將須遵守有關許可證協議的化合物商業化，如果它們不能將受有關協議約束的化合物商業化，或決定不對這些化合物進行商業化，我們將不會根據這些協議獲得任何特許權使用費。如果我們的第三方合作者根據這些協議和任何未來的協議，我們沒有履行協議，或終止協議，我們將不會得到我們期望的好處，根據協議。

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我們可能無法成功地建立和維持開發和商業化合作，這可能會對我們開發和商業化產品候選人的能力產生不利影響。

開發藥品、進行臨牀試驗、獲得監管批准、建立製造能力和銷售經批准的產品都是昂貴的。因此，我們計劃為產品候選和研究項目的開發和商業化建立合作關係。例如，我們目前有一份開發許可證和供應協議，根據這一協議，我們授權R-PMSH在俄羅斯人類健康領域和某些較小的非核心市場開發和商業化ibrexafungerp，如果ibrexafungerp獲得營銷批准，我們可以與第三方為國際銷售達成額外的銷售和營銷安排。如果我們不能以可接受的條件達成任何這些安排，或者根本無法銷售和銷售ibrexafungerp和任何未來我們可能尋求在某些市場開發的產品。我們期望在尋找合適的合作者方面面臨競爭。此外，合作安排很複雜，談判、記錄和執行需要時間，可能需要大量資源來維持。我們可能無法成功地建立和實施合作或其他替代安排，以開發產品候選人。當我們與第三方合作進行產品候選產品的開發和商業化時，我們可以期望將對該產品候選人未來成功的部分或全部控制權讓給第三方。我們的合作伙伴可能不會投入足夠的資源用於產品候選產品的商業化，或者可能在產品商業化方面失敗。我們建立的任何合作或其他安排的條款可能對我們不利。此外, 我們參與的任何合作都可能在產品候選產品的開發和商業化方面失敗。在某些情況下，我們可能負責繼續進行臨牀前和初步臨牀開發的合作產品候選或研究項目，我們從我們的合作伙伴得到的報酬可能不足以支付這一發展的成本。如果我們無法與合適的合作者就產品候選達成協議，我們可能會面臨更高的成本，我們可能被迫限制我們可以商業開發的產品的數量或我們將其商業化的地區，我們可能無法將無法找到合適的合作者的產品或項目商業化。如果我們不能取得成功的合作，我們的經營成果和財務狀況將受到重大和不利的影響。

我們很大一部分藥物開發活動依賴第三方承包商，可能無法像我們自己履行這些職能那樣有效地控制他們的工作。

我們將我們的大部分藥物開發活動外包給第三方服務提供商，並打算繼續將其外包給第三方服務提供商，包括製造和進行我們的臨牀試驗和各種臨牀前研究。我們與第三方服務提供商和CRO的協議現在和將來都是在逐個學習的基礎上，通常是短期的。在所有情況下，我們希望能夠終止協議的通知，並負責供應商以前發生的費用。

由於我們依賴第三方，我們履行這些職能的內部能力是有限的。外包這些職能涉及到第三方可能無法履行我們的標準、可能無法及時產生結果或根本無法履行的風險。即使我們把活動外包出去，在大多數情況下，監管機構也會要求我們對所執行的活動的遵守情況負責，並讓我們負責監督和監測這些活動。此外，第三方服務提供商的使用要求我們向這些方披露我們的專有信息，這可能增加這些信息被盜用的風險。有數量有限的第三方服務提供商，他們擁有實現我們的業務目標所需的專業知識。識別、限定和管理第三方服務提供商的性能可能是困難和耗時的，並可能導致我們開發程序的延遲。我們目前有一小部分員工緻力於臨牀開發活動，這限制了我們現有的內部資源來識別和監控我們的第三方供應商。如果我們在未來無法識別、保留和成功管理第三方服務提供商的業績，我們的業務可能會受到不利影響。

由於我們不打算擁有或經營生產、儲存和分銷藥物或藥物產品的設施，我們現在和將來都要依靠第三方來製造依來沙芬。如果我們遇到這些第三方的問題，ibrexafungerp的商業生產可能會被推遲。

如果ibrexafungerp獲得批准，無法生產足夠的藥品商業供應可能會對產品商業化產生不利影響。我們目前還沒有與第三方製造商就長期商業供應ibrexafungerp達成任何協議。我們可能在將ibrexafungerp的商業規模轉移到第三方製造商方面遇到技術困難或延誤，或者可能無法與第三方製造商簽訂商業供應協議，或者無法以可接受的條件這樣做。

我們可能無法為ibrexafungerp和我們可能尋求開發的任何未來產品提供更多的供應來源。這些供應商須遵守涉及產品候選產品的製造、測試、質量控制和記錄保存等方面的監管要求，並接受監管機構不斷進行的檢查。我們的任何供應商不遵守適用的規定可能導致我們的產品候選供應的長期拖延和中斷，而我們試圖確保另一個供應商符合所有的監管要求。

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對第三方製造商的依賴會帶來風險，如果我們自己選擇製造產品，我們將不會受到這些風險的影響，包括：

任何這些因素都可能導致我們的臨牀試驗、監管提交、ibrexafungerp的批准或商業化以及我們可能尋求開發的任何未來產品的延遲或更高的成本。

如果我們不能建立或失去我們與CRO的關係，我們的藥物開發工作可能會被推遲。

我們在很大程度上依賴第三方供應商和CRO來進行與我們的藥物發現和開發工作相關的臨牀前研究和臨牀試驗。如果我們未能與任何一家或多家供應商建立或失去我們的關係，我們可能會在確定另一家類似供應商，然後為其服務訂立合同方面出現重大延誤，這可能對我們的發展努力產生不利影響。我們可能無法以合理的條件保留另一家供應商，或者根本不可能。即使我們找到了另一個提供程序，這個提供者也可能需要額外的時間來響應我們的需求，並且可能不會提供與原始提供者相同的類型或級別的服務。此外，我們保留的任何合同研究機構都將受到FDA的監管要求和類似的外國標準的約束，我們對這些供應商遵守這些規定沒有控制權。因此，如果這些供應商不遵守這些做法和標準，則ibrexafungerp的開發和商業化以及我們可能尋求開發的任何未來產品候選人都可能被推遲，這將嚴重損害我們的業務和財務狀況。

與知識產權有關的風險

我們依賴默克公司建立與ibrexafungerp相關的知識產權，如果默克公司沒有建立起足以保護ibrexafungerp的知識產權，我們可能就沒有能力向ibrexafungerp主張知識產權。

根據我們與默克的協議，默克負責建立ibrexafungerp的知識產權。由於我們沒有責任建立我們對ibrexafungerp的知識產權，我們對我們對ibrexafungerp的知識產權的影響力的能見度低於我們對建立這些權利的責任。如果默克公司沒有確立這些權利，使之具有足夠的保護ibrexafungerp的範圍，那麼我們可能無法阻止其他人使用ibrexafungerp或將ibrexafungerp商業化，而其他人可能能夠在ibrexafungerp中主張知識產權，並阻止我們進一步發展ibrexafungerp並使其商業化。

保護我們的所有權是困難和昂貴的，我們可能無法確保它們得到保護。

我們的商業成功在一定程度上將取決於獲得和維護ibrexafungerp的專利保護和商業祕密保護，以及我們可能尋求開發的任何未來產品的候選產品以及用於製造它們的方法，以及成功地捍衞這些專利以抵禦第三方的挑戰。我們阻止第三方製造、使用、銷售、提議出售或進口ibrexafungerp以及我們可能尋求開發的任何未來產品的能力，取決於我們在涉及這些活動的有效和可執行的專利或商業祕密下擁有多大的權利。

製藥公司的專利地位可能非常不確定，涉及複雜的法律和事實問題，其中重要的法律原則仍未得到解決。到目前為止，在美國或許多外國法域，還沒有出現關於藥品專利所允許的索賠範圍的絕對政策。美國和外國的專利法或專利法解釋的變化，可能會削弱我們知識產權的價值。因此，我們無法預測在我們目前擁有的專利中，或從我們已提出或將來可能提出的申請中，或我們已經或可能從第三方，包括默克公司為ibrexafungerp獲得許可或許可時，可能執行的權利要求的範圍。此外，如果我們獲得或許可的任何專利被認為無效或不可執行，它可能會影響我們將我們的技術商業化或許可的能力。

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將來對我們的所有權的保護程度是不確定的，因為法律手段只提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利，也不允許我們獲得或保持我們的競爭優勢。例如：

由於一個國家的專利法，或者一個國家的專利審查員的決定，或者我們自己的申請策略，我們可能無法為可能被披露的所有產品候選產品或者涉及這些候選產品的方法獲得專利覆蓋，而這些方法可能在母公司的專利申請中被披露。我們計劃在美國和許多其他國家繼續進行單獨專利申請和(或)繼續專利申請，以獲得對在母公司專利申請中披露但未提出要求的發明的索賠範圍，但在這些努力中可能不會成功。

關於活性藥物成分的物質專利的組成通常被認為是對醫藥產品知識產權保護的最有力形式，因為這類專利通常提供保護，而不考慮任何使用方法。我們不能肯定，我們的專利申請中涉及我們藥品候選人的物質組成的要求將被美國專利和商標局(USPTO)法院或外國專利局和法院視為可專利。專利使用方法保護產品的使用，用於索賠中所述方法。這種類型的專利並不妨礙競爭對手製造和銷售與我們的產品相同的產品，因為該產品是在專利方法範圍之外的。此外，即使競爭對手不積極推廣他們的產品，我們有針對性的適應症，醫生可能會處方這些產品“標籤外”。雖然非標籤處方可能會侵犯、促成或誘使侵犯專利使用方法，但這種做法很普遍，很難預防或起訴。第三方挑起或USPTO提出的干涉或派生程序可能是確定發明相對於我們的專利或專利申請或我們的合作者或許可人的發明的優先權所必需的。一個不利的結果可能要求我們停止使用相關的技術，或試圖許可它的權利，從主導的一方。如果盛行方不以商業上合理的條件向我們提供許可證，我們的生意就會受到損害。訴訟、幹預或衍生程序可能失敗，對我們的業務造成損害，即使成功，也可能導致大量成本，分散我們的管理層和其他員工的注意力。

對專利法進行了許多修改，並對USPTO的規則提出了修改建議，這可能對我們保護我們的技術和執行我們的知識產權的能力產生重大影響。例如，2011年9月，奧巴馬總統簽署了“美國發明法案”，該法案對美國專利法進行了幾項重大修改，其中包括：從“先發明”改為“第一發明人提交專利”制度，限制專利持有人可以提起專利訴訟的地方，用派生程序取代干涉或“先發明”程序，並建立當事方間審查和批出反對程序，以在專利簽發後質疑專利的有效性。這些變化的影響目前尚不清楚，因為USPTO最近才通過了實施這些變化的條例，法院尚未處理這些規定中的大多數，本文討論的法案和新條例對具體專利和專利申請的適用性尚未確定，需要加以審查。

任何已頒發專利的定期維護費用應在專利有效期內分幾個階段支付給USPTO和外國專利機構。美國專利貿易組織和各外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守若干程序、單據、費用支付和其他類似規定。雖然在許多情況下，疏忽的過失可以通過支付滯納金或根據適用規則以其他方式加以糾正，但在某些情況下，不遵守規定可能導致放棄或失效專利或專利申請，導致有關法域的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請放棄或失效的不遵守事件包括但不限於未在規定時限內對官方行動作出反應、不支付費用和未適當地使正式文件合法化和提交。在這種情況下，我們的競爭對手可能會進入有關國家或地區的市場，這會對我們的業務產生重大的不利影響。

我們也依靠商業機密來保護我們的技術，特別是在我們不認為專利保護是適當的或不可能獲得的情況下。然而，商業祕密是難以保護的。雖然我們作出了合理的努力來保護我們的商業祕密，但我們的僱員、顧問、承包商、許可人、許可人、外部科學合作者和其他顧問可能會

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無意或故意披露我們的信息，以便我們的競爭對手可以獲得。強制要求第三方非法獲取和利用我們的任何商業機密是昂貴和費時的，其結果是不可預測的。此外，我們的競爭對手可以獨立地開發同等的知識、方法和訣竅，例如新的療法，包括針對我們瞄準的適應症的治療。如果其他人尋求發展類似的療法，他們的研究和發展努力可能會妨礙我們在某些領域進行研究和擴大我們的知識產權組合的能力，並對我們的業務產生重大的不利影響。

我們可能會因與專利和其他知識產權有關的訴訟或其他程序而招致大量費用，而我們可能無法強制執行或保護我們對我們的技術的權利或使用我們的技術。

如果我們選擇上法庭阻止另一方使用我們所取得的任何專利所聲稱的發明，該個人或該公司有權要求法院裁定該等專利無效或不應強制執行。這些訴訟費用高昂，會耗費時間和資源，轉移管理和科學人員的注意力，即使我們成功地制止了侵犯這類專利的行為，或維持了這些專利的有效性和可執行性。此外，法院有可能裁定這些專利無效，或我們無權強制執行這些專利。還有一種風險是，即使這些專利的有效性得到維持，法院也會以對方的活動不侵犯這些專利為由拒絕阻止對方。此外，美國聯邦巡迴上訴法院和美國最高法院繼續處理美國專利法規定的問題，這些法院和其他法院的裁決可能對我們維持已頒發或獲得許可的專利的有效性和獲得新專利的能力產生不利影響。

此外，第三方可能聲稱，我們或我們的製造或商業化夥伴或客户正在使用第三方專利權所涵蓋的發明，並可能訴諸法庭阻止我們或我們的合作伙伴和/或客户從事我們的業務和活動，包括製造或銷售ibrexafungerp和我們可能尋求開發的任何未來產品候選產品。這些訴訟費用高昂，可能影響我們的行動結果，轉移管理和科學人員的注意力。有一種風險是，法院將裁定我們或我們的商業化夥伴或客户侵犯第三方的專利，並命令我們或我們的合作伙伴或客户停止專利所涵蓋的活動。在這種情況下，我們或我們的商業化夥伴或客户可能沒有一個可行的方法繞過專利，可能需要停止商業化或使用有關的產品。此外，法院有可能命令我們或我們的合夥人或客户因侵犯另一方的專利或從第三方獲得一個或多個許可證而向另一方支付損害賠償，這可能是不可能的，也可能需要大量的時間和費用。我們無法預測是否會有任何許可，或它是否會以商業上合理的條件提供。此外，即使在沒有訴訟的情況下，我們也可能需要從第三方取得許可證，以推進我們的研究或允許我們的藥物候選人商業化，我們也不時這樣做。如果有的話，我們可能無法以合理的成本或合理的條件獲得這些許可證中的任何一個。在這種情況下，我們將無法進一步發展和商業化我們的一個或多個藥物候選人，這可能會嚴重損害我們的業務。未來, 我們可能同意賠償我們的商業夥伴和/或客户對第三方提出的某些侵犯知識產權的索賠，這可能會增加我們的財政開支，增加我們在訴訟中的參與和/或對我們的業務產生重大的不利影響。

由於在知識產權訴訟中需要大量的發現，在這類訴訟中披露我們的一些機密信息有可能損害我們的一些機密信息，這可能對我們的知識產權和我們的業務產生不利影響。此外，還可以公開宣佈聽訊、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。

製藥和生物技術工業產生了大量的專利，包括我們在內的工業界參與者並不總是清楚這些專利涉及各種產品或使用方法。專利的範圍由法院解釋，解釋並不總是一致的。如果我們因專利侵權而被起訴，我們需要證明我們的產品或方法要麼不侵犯相關專利的專利主張，要麼證明專利主張無效或不可執行，而我們可能無法做到這一點。證明無效或不可執行是困難的。例如，在美國，證明無效需要提供明確和令人信服的證據，以克服已頒發專利所享有的有效性推定。

由於美國的一些專利申請在專利簽發之前可能會保密，因為在美國和許多外國法域的專利申請通常在提交後18個月才會公佈，因為美國專利條約組織和其他專利局對專利申請的搜索和審查可能不夠全面，而且由於科學文獻中的出版物往往落後於實際發現，因此我們無法確定其他國家沒有為我們的專利或待決申請所涵蓋的技術提出專利申請。我們的競爭對手可能已經提出專利申請，將來也可能提出專利申請，而且可能已經獲得了與我們類似的技術專利。任何此類專利或專利申請都可能優先於我們的專利申請，這可能進一步要求我們獲得或許可涉及此類技術的已頒發專利的權利。如果另一方已獲得美國專利或對類似我們的發明提出美國專利申請，我們可能必須參加USPTO或法院的訴訟，以確定哪項專利或申請具有優先權。這些訴訟的費用可能很大，而且有可能

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我們的申請或專利可以確定為不具有優先權，這可能對我們的知識產權和業務產生不利影響。

我們已經從合作者、潛在的許可證持有者和其他第三方那裏獲得了機密和專有的信息。此外，我們還僱用以前受僱於其他生物技術或製藥公司的人員。我們可能會被指我們或我們的僱員、顧問或獨立承辦商不當地使用或披露這些第三者或我們僱員的前僱主的機密資料。為了對這些索賠進行辯護，可能需要進行訴訟。即使我們成功地為這些索賠辯護，訴訟也可能導致大量費用，並分散我們的管理層和僱員的注意力。如果我們不成功，我們繼續經營和業務的能力可能會受到重大的不利影響。

我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔複雜的知識產權訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，任何訴訟的提起和繼續所產生的任何不確定因素，都可能對我們籌集繼續運作所需資金的能力、僱用或留住僱員的能力或對我們的業務產生重大不利影響。

與員工事務和管理增長相關的風險

如果我們不能吸引和留住關鍵人才，我們可能無法有效地管理我們的業務。

由於生物技術、製藥和其他行業對人才的激烈競爭，今後我們可能無法吸引或留住合格的管理、財務、科學和臨牀人員。以股票為基礎的獎勵對於我們招聘、留住和激勵高技能人才的能力至關重要.然而，我們在納斯達克全球市場上上市的普通股的交易價格已達到或低於我們的執行官員和主要僱員目前持有的相當一部分股票期權的行使價格。這可能會降低這些期權的保留價值，我們可能需要授予額外的股票期權，對現有期權授予的條款進行進一步修改，或提供替代補償和保留方案，以繼續保留我們的僱員，特別是我們的主要僱員和執行官員。如果我們不能吸引和留住必要的人員來實現我們的業務目標，我們可能會遇到嚴重阻礙實現我們的發展目標、我們籌集更多資本的能力和我們執行業務戰略的能力的制約因素。如果我們不能留住我們的現任高管和關鍵員工，我們成功實施業務戰略的能力就會受到嚴重損害。

我們可能需要擴大我們的業務和擴大我們公司的規模，我們可能在管理增長方面遇到困難。

截至2020年3月1日，我們有27名員工。隨着我們通過臨牀前研究、臨牀試驗和商業化來推進ibrexafungerp，我們將需要增加我們的產品開發、科學、營銷、銷售和行政人員來管理這些努力。我們目前的管理、人事和制度可能不足以支持這一未來的增長。我們需要有效地管理我們的業務、增長和各種項目，這就要求我們：

如果我們不能成功地管理這一增長，我們的業務可能會受到不利影響。

與我們業務有關的其他風險

我們面臨潛在的產品責任風險，如果對我們提出成功的索賠，我們可能會為產品候選人承擔重大責任，並可能不得不限制其商業化。

在臨牀試驗中使用產品候選產品和銷售任何我們可以獲得市場營銷許可的產品，都會使我們面臨產品責任索賠的風險。我們的臨牀試驗參與者、病人、醫療服務提供者或其他使用、管理或銷售產品的參與者可能會對我們或我們的合作伙伴提出產品責任索賠。如果我們不能成功地為任何這類索賠辯護，我們將承擔大量的責任。不論優點或最終結果如何，產品責任索賠都可能導致：

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我們已取得有限的產品責任保險的範圍，我們的臨牀試驗在國內和選定的外國，我們正在進行臨牀試驗。我們目前的保險範圍限於每次發生1 000萬美元，每年總額為1 000萬美元，以及按照當地國家條例的要求在美國境外進行的試驗的額外當地產品責任保險。因此，我們的保險可能無法償還我們，也可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。此外，保險日益昂貴，將來我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險範圍，以防止因產品責任而造成的損失。我們打算擴大產品的保險範圍，包括商業產品的銷售，如果我們獲得產品候選人的營銷批准，但我們可能無法為任何獲準銷售的產品獲得商業上合理的產品責任保險。在基於藥物的集體訴訟中，已經做出了大量的判決，這些藥物都有意想不到的副作用。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠，特別是如果判決超出我們的保險範圍，可能會減少我們開發ibrexafungerp的現金，以及任何我們可能尋求開發並對我們的業務產生不利影響的未來產品候選者。

我們的內部計算機系統，或由我們的合同研究機構或其他承包商或顧問使用的系統，可能會失敗或遭受安全漏洞。

儘管採取了安全措施，但我們的內部計算機系統，以及我們的合同研究組織和其他承包商和顧問的計算機系統，很容易受到計算機病毒、未經授權的訪問、社會工程、我們的工作人員的作為或不作為、或其他經授權進入的人、自然災害、恐怖主義、戰爭和電信及電力故障造成的破壞、數據泄漏和安全破壞。雖然我們不知道到目前為止發生了任何此類系統故障、事故或安全漏洞，但如果這種事件發生並在我們或其他承包商或顧問的業務中造成中斷，則可能會對我們的產品候選開發程序造成實質性的破壞。例如，從已完成或正在進行的產品候選臨牀研究中丟失臨牀研究數據，可能會導致我們的監管審批工作出現延誤，並大大增加我們回收或複製數據的成本。如果任何干擾或違反安全的行為導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們就可能承擔責任，任何產品候選產品的進一步開發都可能被推遲。

我們的保險單很貴，只保護我們不受某些商業風險的影響，這將使我們面臨重大的無保險責任。

我們不為我們的業務可能遇到的所有類別的風險投保。我們目前維護的一些政策包括一般責任、就業實踐責任、財產、汽車、工人賠償、產品責任以及董事和官員保險。不過，我們不知道我們能否維持現有的保險，並提供足夠的保障。任何重大的無保險責任可能要求我們支付大量款項，這將對我們的現金狀況和經營結果產生不利影響。

由於可能限制動物試驗，我們的研究和開發活動可能會受到影響或推遲。

某些法律和法規要求我們在啟動涉及人類的臨牀試驗之前，在動物上測試我們的產品候選產品。動物試驗活動一直受到爭議和負面宣傳。動物權利團體和其他組織和個人試圖通過在這些領域要求立法和管制，並通過抗議和其他手段破壞這些活動來制止動物試驗活動。如果這些團體的活動是成功的，我們的研究和開發活動可能會中斷、推遲或變得更加昂貴。

美國和外國的隱私和數據保護法律法規可能會給我們帶來額外的責任。

美國聯邦和州的隱私和數據安全法律法規規定了我們和我們的合作伙伴如何收集、使用和共享某些信息。例如，經2009年“衞生信息技術促進經濟和臨牀健康法”及其實施條例修訂的“衞生信息技術促進健康法”及其實施條例規定了某些義務，保障為其提供服務的“涵蓋實體”的隱私、安全和個人可識別健康信息的傳輸，如某些醫療保健提供者、保健計劃、醫療信息交換所及其各自的“業務夥伴”。國家安全違規通知法、國家衞生信息保密法和其他國家隱私法律也對個人信息的收集、使用、披露和保護規定了要求。此外，2018年6月，加州頒佈了2018年加州消費者隱私權法案(CCPA)，並於2020年1月1日生效。CCPA賦予加州居民訪問和要求刪除其個人信息的權利，有權選擇不分享某些個人信息，有權獲得關於其個人信息如何收集、使用和披露的詳細信息。“刑事訴訟法”規定了對違法行為的民事處罰，以及對數據泄露的私人訴訟權利，即

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預計會增加數據泄露訴訟。儘管CCPA包括了對某些臨牀試驗數據和根據HIPAA收集的數據的豁免，但是這項法律可能會增加我們的合規成本和我們收集的有關加州居民的其他個人信息的潛在責任。CCPA引發了一波新的聯邦和州隱私立法的提案，如果通過，可能會增加我們的潛在責任，增加我們的合規成本，並對我們的業務產生不利影響。

我們還可能受到或受外國法律和法規的影響，包括關於收集、使用、披露、安全、轉移和儲存個人數據的監管指南，例如我們收集的與臨牀試驗和我們在國外的其他手術有關的關於病人的信息。保護隱私和數據的全球立法和監管格局繼續發展，在可預見的未來，執行標準和執法做法可能仍然不確定。這種演變可能會給我們的業務帶來不確定性，導致責任，或者給我們帶來額外的成本。遵守這些法律、規章和標準的費用很高，今後可能會增加。

例如，歐盟實施了通用數據保護條例(GDPR)，這是一個廣泛的數據保護框架，它擴大了歐盟數據保護法的範圍，將處理歐盟居民個人數據(包括臨牀試驗數據)的某些非歐盟實體包括在內。“全球地質雷達”增加了我們在數據保護方面的合規負擔，包括規定可能繁重的文件要求，並授予個人某些權利，以控制我們如何收集、使用、披露、保留和保護有關這些信息的信息。處理敏感的個人數據，例如有關健康狀況的信息，會加重“全球地質雷達”下的合規負擔，也是歐盟監管機構積極關注的一個問題。此外，GDPR還規定了違規報告要求、更有力的監管執法和最高可達2000萬歐元或佔全球年收入4%的罰款。GDPR增加了我們處理的個人數據的責任和責任，包括在臨牀試驗中，我們可能需要建立更多的機制來確保遵守GDPR，這可能會轉移管理層的注意力，增加我們做生意的成本。

侵犯數據安全或其他侵犯隱私的行為損害我們臨牀試驗參與者、合作者或僱員的個人信息的保密性、完整性或可用性，可能損害我們的聲譽，迫使我們遵守美國或國際違約通知法，迫使我們採取強制性糾正行動，並使我們承擔美國或外國法律和法規規定的責任。數據泄露或其他安全事件也可能危及我們的商業祕密或其他知識產權。如果我們不能防止這些數據安全漏洞和安全事件，或採取令人滿意的補救措施，我們的運作可能會受到幹擾，我們可能會受到名譽損害、經濟損失或其他監管處罰。此外，這類事件很難發現，在查明這些事件方面的任何拖延都可能導致更大的傷害。雖然我們實施了旨在保護我們的信息技術系統的安全措施，但這些措施可能無法防止此類事件的發生。

最後，這些隱私法的解釋和適用可能與我們的做法不一致。任何我們不遵守聯邦、州或外國法律或自律標準的行為，都可能導致負面宣傳、浪費管理時間和精力，以及政府實體或其他人對我們提起訴訟。如果我們擴展到其他國家和司法管轄區，我們可能會受到額外的隱私和數據保護法律和法規的影響，這些法律和法規可能會影響我們的業務運作。

持有我們普通股的風險

我們普通股的市場價格可能高度波動。

我們普通股的交易價格可能是不穩定的。除了本“風險因素”一節和本報告其他部分所述的其他因素外，下列因素可能對我們普通股的市場價格產生重大影響：

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此外，在股票市場交易的公司，特別是納斯達克全球市場，經歷了與這些公司的經營業績不相關或不成比例的價格和成交量的極端波動。廣泛的市場和行業因素可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響，而不管我們的實際經營業績如何。

我們可以查明我們在財務報告方面的內部控制方面的重大弱點。

我們必須對財務報告保持有效的內部控制，以便及時編制準確的綜合財務報表。管理層繼續投入大量時間、精力和資源來維持和改進我們的內部控制。我們期望繼續承擔與實施適當程序和內部控制有關的費用，其中可能包括新的僱員補償費用以及額外審計和諮詢服務的費用，這可能對我們的財務狀況和業務結果產生不利影響。

作為一家上市公司的相關要求將繼續需要大量的公司資源和管理人員的關注。

“薩班斯-奧克斯利法案”第404(A)節要求對我們對財務報告的內部控制的有效性進行年度管理評估，並要求我們每季度披露我們內部控制和程序中的重大變化。“薩班斯-奧克斯利法案”要求的公司責任包括建立公司監督和對財務報告和披露控制及程序進行適當的內部控制。有效的內部控制對我們編制可靠的財務報告是必要的，對於防止財務欺詐也很重要。我們的獨立註冊公共會計師事務所必須根據薩班斯-奧克斯利法案第404(B)節證明我們對財務報告的內部控制的有效性。

如果我們在財務報告的內部控制中發現一個或多個重大弱點，我們將無法斷言我們對財務報告的內部控制是有效的。我們不能向你保證，我們今後對財務報告的內部控制不會有重大缺陷。如果不對財務報告保持內部控制，就會嚴重影響我們準確報告財務狀況、業務結果或現金流量的能力。如果我們無法實現對財務報告的有效內部控制，或者我們的獨立註冊會計師事務所確定我們對財務報告的內部控制存在重大缺陷，我們可能會失去投資者對我們財務報告的準確性和完整性的信心，我們的普通股的市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克股票市場、證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。如果不能糾正我們對財務報告的內部控制方面的任何重大弱點，或不執行或維持要求上市公司的其他有效控制制度，也可能限制我們今後進入資本市場的機會。

34

今後出售和發行普通股或購買普通股的權利可能會導致股東持股比例的進一步稀釋，並可能導致我們的股價下跌。

我們預計，今後將需要大量額外資本，以繼續我們計劃中的業務。在我們通過發行股票證券籌集額外資本的範圍內，我們的股東可能會經歷大量稀釋。我們可以以我們不時確定的價格和方式，在一次或多次交易中出售普通股、可轉換證券或其他股票證券。這些出售也可能導致新的投資者獲得優於我們現有股東的權利。例如，在2019年3月，我們發行並售出了2025年到期的6.0%可轉換高級債券，價值1，600萬美元。持有人可在緊接2025年3月15日之前的營業日營業前的任何時間，選擇轉換其可兑換票據。在持有人轉換可轉換票據後，持有人將獲得我們普通股的股份，如適用的話，連同現金代替任何部分股份。初始轉換率為每1，000美元可轉換票據本金739.0983股，相當於每股約1.35美元的初始轉換價格，在某些情況下可作調整。在某些情況下，轉換債券的持有人亦有權收取利息，支付普通股股份的全部款項。此外，在某些公司事件發生後，在某些情況下，我們會提高與該等公司活動有關而選擇轉換其可兑換票據的持有人的轉換率。在調整折算率的情況下，我們可就可轉換票據交付的股份數目，包括與利息支付有關的股份，將不超過每1元813股普通股的上限。, 可兑換票據本金為1000英鎊。在這些票據的持有者轉換票據的範圍內，我們的股東可能會經歷大量稀釋。

由於我們不打算在可預見的將來宣佈普通股的現金紅利，因此股東必須依靠我們普通股價值的增值來獲得投資的任何回報。

我們目前預計，我們將保留未來的收益，以發展，經營和擴大我們的業務，並預計不會宣佈或支付任何現金紅利在未來。因此，我們預計，在可預見的將來，只有普通股的價格升值，才能為投資者帶來回報。尋求現金紅利的投資者不應投資於我們的普通股。

根據我們的租船文件和特拉華州的法律，反收購條款可能會使我們的收購變得更加困難，這可能對我們的股東有利，也可能阻止我們的股東試圖取代或撤換我們的現有管理層。

我們經修訂和重述的公司註冊證明書及附例中的條文，可能會延遲或阻止收購我們，包括我們的董事局有能力設立新的優先股系列及發行這些新系列的股份，而該等股份可供我們的董事局用來反對敵意收購企圖，而有些股東可能認為這是符合股東最佳利益的。此外，這些規定可能會阻礙或阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層，使我們的董事會成員更難替換，董事會負責任命我們的管理層成員，包括取消累積投票，我們的股東無法召開特別會議或經書面同意採取行動，我們的董事會有能力填補董事會空缺，以及我們的董事會有能力決定董事會的規模。此外，我們受“特拉華普通公司法”第203條的約束，該條款一般禁止股東與我們合併或合併，使其擁有超過15%的未償有表決權股票。最後，我們的章程文件規定了對董事會成員提名的預先通知要求，並規定了可在股東會議上採取行動的事項。雖然我們認為這些條款合在一起提供了接受更高出價的機會，要求潛在的收購者與我們的董事會進行談判，但即使某些股東認為出價有益，這些條款也會適用。

沒有。

2018年3月1日，我們在新澤西州澤西城簽訂了一份長期租約，面積約為19，275平方英尺。租期至2029年7月，我們可選擇從第一次租期結束起，連續續約五年。我們相信，在可預見的將來，我們根據本租約提供的設施足以滿足我們的需要。

我們不是任何法律程序的一方，在此項目下需要披露。

不適用。

35

第II部

市場信息

我們的普通股在納斯達克全球市場上交易，代號為“SCYX”。

股東

截至2020年3月1日，我們的普通股記錄中約有60名股東，其中不包括股票被經紀人以指定人或街道名義持有的股東。普通股東的實際人數大於記錄持有人的人數，其中包括實益所有者的股東，但其股份由經紀人和其他被提名人以街頭名義持有。這一數目的記錄持有人也不包括其股票可由其他實體信託持有的股東。

股利政策

我們從來沒有宣佈或支付任何現金紅利，我們的普通股。我們目前打算保留所有可用的資金和任何未來的收益，以支持我們的業務，併為我們業務的增長和發展提供資金。在可預見的將來，我們不打算對我們的普通股支付現金紅利。日後有關股息政策的決定，將由董事局酌情決定，並視乎我們的經營結果、財務狀況、資本要求、合約限制、業務前景及董事局認為有關的其他因素而定。

最近出售未註冊證券

沒有。

發行人及關聯購買者購買權益證券

在2019年第四季度，我們沒有購買任何我們的證券。

此項目不適用於較小的報告公司。

36

2019年12月31日終了年度的經營業績不一定表明未來財政年度可能出現的結果。“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中的一些陳述是前瞻性陳述。這些前瞻性陳述是基於管理層的信念和假設，以及我們管理層目前可以獲得的信息，涉及主觀判斷和分析的重要因素。諸如“預期”、“將”、“預期”、“目標”、“打算”、“計劃”、“相信”、“尋求”、“估計”、“潛力”、“應該”、“可能”、“這些詞語的變化，以及類似的表達方式都是為了識別前瞻性的表述。”我們的實際結果和事件發生的時間可能與前瞻性聲明中討論的結果大不相同。可能造成這種差異的因素包括標題“關於前瞻性報表的特別説明”和“風險因素”和本年度報告表10-K中其他部分所討論的因素。這些因素和許多其他因素可能影響我們未來的財務和經營業績。我們沒有義務更新任何前瞻性聲明，以反映本年度報告日期之後發生的事件。

概述

錫辛尼斯公司正在開創一種新的抗真菌藥物，以幫助全世界數以百萬計的病人，他們需要新的選擇來克服和預防難以治療和耐藥的感染。我們的主要候選藥物ibrexafungerp是一種廣譜的靜脈(Iv)/口服制劑，用於多種適應症的後期發展，從治療社區中的陰道酵母菌感染到住院病人中危及生命的侵襲性真菌感染。

Ibrexafungerp是一種結構獨特的葡聚糖合成酶抑制劑，是一種新的抗真菌藥物三萜類中的第一種，它在體外和體內對廣泛的人類真菌病原體如念珠菌和麴黴菌(包括多藥耐藥菌株)以及肺孢子蟲、Cocidioides、組織胞漿和芽孢桿菌表現出很強的體外和體內活性。念珠菌和麴黴是引起美國所有侵襲性真菌感染的大約85%的真菌。還有歐洲。迄今為止，我們已經在多種體外和體內研究中對益生菌口服和靜脈注射製劑的抗真菌活性、藥動學和安全性進行了表徵。美國食品和藥物管理局(FDA)已批准合格的傳染病產品(QIDP)和針對外陰陰道念珠菌病(VVC)(包括預防複發性VVC)、侵襲性念珠菌病(包括念珠菌病)和侵襲性麴黴菌病(IA)的伊布萊康製劑的指定，併為IC和IA的適應症批准了Orphan藥物指定。這些指定可能為我們提供更多的市場優勢和快速監管途徑。認識到我們的藥物屬於新的一類抗真菌藥物，世界衞生組織的國際非專利名稱小組於2018年7月創建了一個新的命名幹(“-fungerp”)，併為SCY-078選擇了“ibrexafungerp”名稱，美國於2019年2月通過了“ibrexafungerp”作為USAN的名稱理事會(USAN理事會)。

自2014年5月完成首次公開發行(IPO)以來，我們一直以公共實體的形式運作，我們稱之為首次公開募股(IPO)。我們還在2015年4月完成了我們普通股的公開發行，在2016年6月、2018年3月和2019年12月完成了我們的普通股和認股權證的公開發行。我們在這五種股票中總共獲得了1.737億美元的淨收益。我們的主要流動資金來源是現金、現金等價物和短期投資，截至2019年12月31日，資金總額為4840萬美元。此外，在截至2019年12月31日的一年中，我們在自動取款機下獲得了1 100萬美元的淨收益，並於2020年1月與第三方達成協議，以310萬美元出售部分未使用的新澤西淨營業虧損和研發信貸。

自成立以來，包括截至2019年12月31日的一年，我們遭受了淨虧損。截至2019年12月31日，我們的累計赤字為2.714億美元。我們預計，至少在未來幾年內，我們將繼續遭受損失。我們將繼續承擔研發費用，因為我們將繼續執行我們的研究和藥物開發戰略，並繼續承擔銷售、一般和行政費用，以支持我們公開的報告公司業務。因此，我們將需要額外的資本來資助我們的業務，我們可以通過一個或多個股權發行、債務融資或其他非稀釋性第三方融資(例如贈款、新澤西技術營業税證書轉讓(NOL)計劃)、戰略聯盟和許可或合作安排來獲得這些資金。我們可以根據我們於2018年8月31日向SEC提交併於2018年9月14日(貨架登記)宣佈生效的表格S-3貨架登記聲明，包括2018年8月31日與Cantor Fitzgerald&Co.或Cantor簽訂的相關市場(Atm)設施，提供我們普通股的股份。

經營結果的構成部分

收入

收入包括攤銷的不可退還的預付款項，根據我們的合作安排與R-帕姆。R-帕姆安排和我們的收入確認政策在下文“關鍵會計政策和重大判斷和估計”一節以及我們2019年12月31日終了年度經審計的合併財務報表附註2中作了説明，該報表載於本表格10-K。

37

研發費用

研究和開發費用包括在進行研究和開發活動以發現、開發或改進我們尋求開發的潛在產品候選人時發生的費用。這包括進行臨牀前研究和臨牀試驗、製造和其他開發工作，以及與產品候選產品的管理文件有關的活動。我們承認研究和開發費用是發生的。我們的研發費用主要包括：

在本報告所述期間，Ibrexafungerp是唯一的關鍵研究和開發項目。在可預見的將來，我們將繼續承擔研發費用，因為我們將繼續努力開發ibrexafungerp，特別是我們的第三階段VVC註冊項目，並可能開發我們可能獲得的其他內部產品候選人或候選人；但須視是否有額外資金而定。

產品候選人的成功開發是高度不確定的。目前，我們無法合理地估計完成任何產品候選產品剩餘開發所需的性質、時間或成本。這是由於與產品候選人的開發有關的許多風險和不確定性。

銷售、一般和行政費用

銷售、一般和行政費用主要包括工資和與人員有關的費用，包括僱員福利和任何以股票為基礎的補償。這包括行政、會計和財務、商業、人力資源、業務發展和行政支助職能方面的人員。其他費用包括不以其他方式分配給研究和開發費用的設施相關費用、會計、審計、税務和法律服務的專業費用、用於一般和行政目的的諮詢費用、信息系統維護和營銷工作。

其他費用(收入)

在報告所述期間，我們的所有其他開支(收入)基本上包括與下列有關的費用：

所得税利益

所得税優惠包括美國聯邦所得税和州所得税。到目前為止，我們還沒有被要求支付美國聯邦所得税，因為我們目前和累積的淨營業虧損。在2018年12月31日終了的一年中，我們確認了670萬美元與銷售我們的NOL相關的所得税優惠，金額為670萬美元。

38

截至2019年12月31日和2018年12月31日終了年度的業務業績

下表彙總了截至2019年12月31日和2018年12月31日終了年度的業務結果，以及期間與期間的百分比變化(單位：千美元)：

收入。在截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度中，收入包括根據我們與R-Pmm合作安排收到的不可退還的預付款項的攤銷。

研究與發展。截至2019年12月31日，研發費用從2018年12月31日的2160萬美元增加到3840萬美元。增長1 680萬美元(78.1%)的主要原因是，2019年啟動第三階段VVC註冊研究時向默克支付了一筆里程碑式付款，臨牀開發費用增加了1 180萬美元，化學、製造和控制(CMC)增加了60萬美元，薪金和人事相關費用增加了110萬美元，其他研究和開發費用淨增加了100萬美元，但因臨牀前費用減少170萬美元而被部分抵消。

截至2019年12月31日，臨牀開發費用增加了1 180萬美元，主要原因是與消失第三階段VVC計劃相關的費用增加了930萬美元，與蠟燭第三階段研究相關的費用增加了190萬美元，與SCYNERGIA第二階段研究相關的費用增加了90萬美元，與兩項藥物-藥物相互作用臨牀研究相關的費用增加了110萬美元，以支持計劃在2020年下半年治療VVC的NDA申請，以及其他臨牀費用淨增80萬美元，部分抵消了2018年年底基本完成的與我們的DOVE第二階段研究相關的費用減少140萬美元，以及啟動和完成第一階段評估健康受試者ibrexafungerp的藥物動力學、安全性和耐受性的第一階段研究的費用減少了80萬美元。2019年12月31日終了的年度CMC增加了60萬美元，主要原因是開發和生產用於正在進行和計劃中的臨牀研究的藥物產品的費用增加，以及計劃中的NDA提交治療VVC所需的註冊批次。薪金和與人事有關的費用增加110萬美元，原因是全職僱員比上一期間增加。臨牀前費用減少170萬美元的主要原因是上一時期發生的某些毒理學和其他研究。

銷售，一般和行政。截至2019年12月31日，銷售、總務和行政費用從2018年12月31日終了年度的870萬美元增至1060萬美元。增加200萬美元，即22.7%，主要原因是業務發展和商業相關費用增加100萬美元，專業費用增加60萬美元，薪金和人事相關費用增加40萬美元，其他銷售、一般和行政費用淨增20萬美元，但因2018年確認的遞延提供費用增加20萬美元而部分抵消。

債務清償損失：在截至2019年12月31日的年度內，我們確認了2019年3月償還太陽能定期貸款所造成的80萬美元債務清償損失，以及2019年4月轉換部分可轉換債務後的20萬美元債務清償損失。2019年12月31日終了年度確認的80萬美元和20萬美元損失分別代表了已消除的太陽能和可轉換債務餘額的再收購價格和淨賬面價值之間的差額。

39

發債成本和折扣的攤銷。截至2019年12月31日的一年中，債券發行成本和折扣的攤銷額從2018年12月31日終了年度的40萬美元增加到120萬美元。2019年的債券發行成本和折扣包括與我們的可轉換債務相關的諮詢費和其他發行成本的一部分，以及分叉的衍生債務的公允價值，2018年債券發行成本包括髮行成本、習慣收尾費和最終費用，以及與與太陽能公司此前達成的貸款協議相關的認股權證的公允價值。

利息收入。截至2019年12月31日和2018年12月31日，我們分別確認了與短期投資相關的80萬美元和100萬美元利息收入。利息收入減少，主要是由於與同期比較，我們的短期投資所賺取的利率回報下降。

利息費用。在截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度中，我們分別確認了100萬美元和160萬美元與我們的可轉換債務相關的利息支出，以及與太陽能公司先前達成的貸款協議。與上一可比期間相比，減少的主要原因是以前與太陽能達成的貸款協議所確認的利息費用。

其他收入。在截至2019年12月31日的一年中，我們確認了與某些研究和發展税收抵免相關的50萬美元的其他收入。

認股權證負債公允價值調整：2019年12月31日和2018年12月31日終了年度，權證負債公允價值調整分別錄得450萬美元虧損和1190萬美元收益。截至2019年12月31日的一年中，450萬美元的虧損主要是由於在此期間我們的股價上漲所致。

衍生負債公允價值調整截至2019年12月31日止的年度，我們確認與衍生產品負債有關的公允價值調整增加160萬美元，主要原因是同期我國股票價格下跌。

所得税優惠。在2018年12月31日終了的一年中，我們確認了與出售部分NOL相關的670萬美元的所得税優惠。這次出售是通過新澤西技術營業税證書轉讓(NOL)計劃進行的。

流動性與資本資源

流動資金來源

截至2019年12月31日，我們有現金、現金等價物和短期投資約4，840萬美元，而2018年12月31日為4，420萬美元。我們的現金和現金等價物以及短期投資的增加主要是由於我們在2019年12月公開發行普通股和認股權證所籌集的資金，以及通過我們的自動取款機(Atm)在2019年收到的670萬美元的現金收據，用於出售我們新澤西部分NOL，但部分被我們的主要產品候選產品ibrexafungerp的持續開發成本所抵消。

自成立以來，我們已經發生了淨虧損，包括截至2019年12月31日的年度。截至2019年12月31日，我們的累計赤字為2.714億美元。我們預計，至少在未來幾年內，我們將繼續遭受損失。因此，我們將需要額外的資本來資助我們的業務，我們可以通過一個或多個股權發行、債務融資或其他非稀釋性第三方融資(例如贈款、新澤西技術營業税證書轉讓(NOL)計劃)、戰略聯盟和許可或合作安排來獲得這些資金。我們可能會根據我們於2018年8月31日向證交會提交併於2018年9月14日宣佈生效的表格S-3貨架登記聲明，包括2018年8月31日與Cantor簽訂的相關市場設施，提供我們普通股的股份。在截至2019年12月31日的一年中，我們在我們的市場機制下獲得了1，100萬美元的淨收益。

2099年3月7日，我們將可轉換高級債券(Notes)的總本金出售給了我們的可轉換債券(Notes)1，600萬美元。持有這些債券的人可以在緊接3月15日營業日(2025年)營業結束前的任何時候，選擇將他們的債券轉換成普通股的股票。2022年3月15日或之後，我們有權贖回所有或任何未經轉換的債券，前提是與我們的普通股有關的某些銷售價格條件。參見2019年12月31日終了年度合併財務報表的備註7，包括在本年度報告的進一步細節。

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現金流量

下表列出2019年12月31日和2018年12月31日終了年度現金的主要來源和用途(千美元)：

經營活動

與2018年12月31日終了年度相比，2019年12月31日終了年度用於業務活動的現金淨額增加980萬美元，主要原因是與ibrexafungerp開發工作有關的費用增加。我們預計，我們的研究和開發費用將增加，因為我們繼續我們的ibrexafungerp的發展努力，我們期待我們將繼續承擔銷售，一般和行政費用，以支持我們的業務。

2019年12月31日終了年度用於經營活動的現金淨額為3 810萬美元，主要包括按非現金費用調整的5 370萬美元淨虧損，其中包括認股權證負債的公允價值變動損失450萬美元和股票補償費用180萬美元，衍生負債公允價值變動收益160萬美元，債務清償損失100萬美元，債務發行費用攤銷和折扣120萬美元，以及營業資產和負債的淨有利變化830萬美元。經營資產和負債的淨有利變化包括應付帳款和應計費用增加520萬美元，主要原因是應付賬款增加，預付費用、其他資產和遞延費用減少330萬美元。預付費用、其他資產和遞延費用減少了330萬美元，主要原因是2019年收到670萬美元的現金收據，用於通過新澤西技術營業税轉讓(NOL)計劃出售部分NOL。

2018年12月31日終了年度，用於經營活動的現金淨額為2 830萬美元，主要包括按非現金費用調整的1 250萬美元淨虧損，其中包括認股權證負債的公允價值變動帶來的收益1 190萬美元和基於股票的補償費用180萬美元，加上營業資產和負債的淨不利變化640萬美元。營業資產和負債的淨不利變化包括應付帳款和應計費用減少20萬美元，預付費用、其他資產和遞延費用增加640萬美元。預付費用、其他資產和遞延費用增加640萬美元的主要原因是確認了截至2018年12月31日記錄的670萬美元應收賬款，以便通過新澤西技術營業税轉讓(NOL)計劃出售我們的部分NOL。

投資活動

2019年12月31日終了年度投資活動提供的現金淨額為2 620萬美元，主要包括購買和到期的短期投資，分別為3 950萬美元和6 570萬美元。

2018年12月31日終了年度用於投資活動的淨現金為80萬美元，主要包括購買和到期的短期投資，分別為8 510萬美元和8 490萬美元。

籌資活動

2019年12月31日終了年度融資活動提供的現金淨額為4 230萬美元，主要包括普通股的毛收益4 630萬美元，主要是由於我們在2019年12月公開發行普通股和認股權證，加上我們在市場設施下出售的普通股收益總額，部分由相關的承銷折扣和佣金以及提供總計290萬美元的費用抵消。此外，根據債券購買協議，我們發行並出售給我們的債券本金總額為1，600萬美元，扣除諮詢費和其他發行成本後，淨收益為1，470萬美元，我們使用淨收益全額支付其餘未償還的太陽能期貸款，作為支付太陽能定期貸款未償餘額的一部分，我們支付了80萬美元的債務清償費用，其中包括未攤銷的折扣和與太陽能期貸款有關的發行費用。

41

2018年12月31日終了年度籌資活動提供的現金淨額為2 940萬美元，其中包括普通股的總收益和發行的認股權證3 170萬美元，主要原因是我們在2018年3月提供普通股和認股權證，部分由相關的承銷折扣和佣金以及總計230萬美元的發行費用抵消。

未來所需經費

到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們不知道何時或是否會從產品銷售中獲得任何收入。除非我們獲得ibrexafungerp的監管批准和商業化，否則我們不會從產品銷售中獲得可觀的收入。此外，我們預計將承擔與我們正在進行的開發活動有關的費用，特別是當我們繼續對產品候選人進行研究、開發和臨牀試驗，並尋求監管批准時。我們預計，我們將需要大量額外資金，以配合我們今後繼續開展的行動。

根據我們現有的運營計劃，我們認為，我們現有的現金和現金等價物以及短期投資，以及出售部分新澤西NOL，將使我們能夠在2021年中期超過潛在的PDUFA治療VVC的可能日期後為我們的運營需求提供資金，而我們期望FDA完成對NDA的審查，並可能批准ibrexafungerp用於治療VVC。我們目前正在評估我們的業務計劃，並評估我們最新的ibrexafungerp發展戰略對現金利用的潛在影響。我們的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比我們目前預期的更快地使用我們現有的資本資源。由於與產品候選產品的開發和商業化有關的許多風險和不確定因素，我們無法估計完成產品候選產品開發所需增加的資本支出和業務支出的數額。

我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：

在此之前，如果我們能從產品銷售中獲得可觀的收入，我們希望通過股票發行、債務融資或其他非稀釋第三方融資(例如贈款、新澤西技術營業税證書轉讓(Nol)計劃)、戰略聯盟和許可安排的淨收入來滿足我們的現金需求。如果我們像2015年4月、2016年6月、2018年3月、2019年3月和2019年12月那樣通過出售股票或可轉換債務證券籌集額外資本，我們普通股股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資，與我們之前與太陽能公司達成的貸款協議或我們在2019年3月出售的可轉換高級票據類似，可能涉及協議，其中包括限制或限制我們採取具體行動的能力的協議，例如增加債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過出售資產、其他第三方融資、戰略聯盟以及與第三方的許可或合作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究項目或產品候選者的寶貴權利，或者以對我們不利的條件授予許可。

表外安排

在報告所述期間，我們沒有、目前也沒有證券交易委員會規定的任何表外安排。

42

關鍵會計政策與重大判斷和估計

我們的管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的合併財務報表為基礎的，我們根據美國普遍接受的會計原則(GAAP)編制了這些報表。在編制合併財務報表時，我們必須作出估計和假設，以影響在合併財務報表之日報告的資產和負債數額、或有資產和負債的披露以及報告所述期間的收入和支出。我們不斷地評估這些估計和判斷。我們的估計依據的是歷史經驗和我們認為在當時情況下是合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對其他來源不容易看出的資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。

雖然本年度報告中所載的2019年12月31日終了年度綜合財務報表附註2更全面地説明瞭我們的重要會計政策，但我們認為，以下會計政策對於在編制合併財務報表以及理解和評估我們報告的財務結果時作出重大判斷和估計的過程至關重要。

收入確認和遞延收入

我們已訂立協議，包括出售知識產權或取得知識產權許可證，以及提供其他服務。在訂立涉及出售知識產權及其他服務的任何安排時，我們決定該安排是否須受ASC 606“與客户訂立的合約收入”(主題606)中的會計指引所規限，該指引在當期生效(我們已選擇對未完成合約的合約採用經修訂的追溯方法，而在本期間內並無認可的累積調整)，以及ASC 808，合作安排(主題808)。如果我們確定一項安排包括對我們的業務運作至關重要的貨物或服務供我們考慮，我們將使用主題606中的帳户單位指南來確定合同中的履約義務。對於在主題606範圍內的一個獨立的帳户單位，我們將主題606中的所有會計要求應用於該單位帳户，包括確認、計量、列報和披露要求。對於不屬於主題606範圍內的獨立計算單元，我們將根據其他權威的ASC主題或合理、合理和一貫適用的政策選擇來識別和度量不同的帳户單位。

分析確定履行義務的安排需要使用判斷。在包括知識產權和其他承諾服務的銷售或許可在內的安排中，我們首先確定許可是否與協議中的其他承諾不同。如果許可證不明確，則將許可與其他服務組合成一個單一的性能義務。在評估許可證是否與其他承諾的服務不同時考慮的因素包括，例如，交易對手方是否可以在沒有承諾的服務的情況下受益，或者使用其他隨時可用的資源，以及是否預期承諾的服務將大大修改或定製知識產權。

我們將不可退還的預付款項、里程碑付款和為出售或許可知識產權而收取的特許權使用費歸類為其業務報表中的收入，因為我們認為這些活動是我們業務運作的核心。對於不同的知識產權銷售，固定考慮和可變考慮包括在交易價格中，並在收入中立即確認，但前提是今後的累積收入很可能不會出現重大逆轉。對於不同的、固定的和可變的知識產權許可，考慮因素(在未來不會出現重大逆轉的情況下)也立即在收入中得到承認，除非以特許權使用費或銷售為基礎的里程碑形式得到的考慮，在客户隨後的銷售或使用發生時予以記錄。如果知識產權的出售或許可不明確，我們推遲並確認收入在我們的綜合履行義務的估計期間。對於符合專題808下的合作安排定義的合同安排，在業務説明中確認對任何在主題606範圍之外的賬户單位的考慮時，應考慮到(一)該安排的性質，(二)我們業務運作的性質，以及(三)該安排的合同條款。

研究與發展應計項目

我們必須估計我們在與CRO、臨牀現場協議、供應商和顧問的合同下承擔的費用，這些費用與進行ibrexafungerp臨牀試驗、臨牀前研究和其他開發活動有關。這些合同的財務條件取決於不同合同的談判，並可能導致不符合根據這些合同向我們提供材料或服務的期限的付款流動。我們的目標是在合併財務報表中反映適當的發展和試驗費用，將這些費用與我們的服務提供者花費的服務和努力的時間相匹配。

在臨牀試驗中，我們根據CRO人員實際花費的時間、調查員的表現或完成特定任務、病人進展情況或試驗各個方面的時間來衡量這些費用。對於由外部服務提供商提供的臨牀前開發服務，我們確定應計費用。

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通過財務模型進行估算，同時考慮到從外部服務提供商收到的發展進展數據，並與我們的知識豐富的內部人員和服務提供商人員進行討論。在臨牀試驗或臨牀前研究或開發項目的過程中，如果實際結果與我們的估計不同，我們調整試驗或項目費用確認的比率。我們根據我們當時所知道的事實和情況，在合併財務報表中估計截至每個資產負債表日期的應計費用。我們對服務執行的現狀和時間的理解相對於實際情況和服務執行的時間可能有所不同，並可能導致我們在任何特定時期報告估計數的變化。到目前為止，我們沒有對我們的估計作出任何重大調整。

股票補償

我們記錄了股票期權的公允價值在授予之日作為補償費用。我們確認在所需服務期內的補償費用，即相當於轉歸期。

我們的業務報表中已報告了以股票為基礎的賠償費用如下(千美元)：

2019年12月31日，根據納斯達克全球市場(Nasdaq Global Market)當日公佈的普通股每股0.91美元的收盤價，購買我們普通股股票的已發行期權的內在總價值為10萬美元。

股票補償金公允價值的確定

我們使用Black-Schole期權定價模型計算了股票薪酬安排的公允價值.布萊克-斯科爾斯期權定價模型要求使用主觀假設，包括我們普通股的波動性、我們股票期權的預期期限、接近我們股票期權預期期限的無風險利率，以及在授予之日基礎普通股的公允價值。在應用這些假設時，我們考慮了以下因素：

在截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度中，布萊克-斯科爾斯期權定價模型中使用的假設如下：

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認股權證負債

我們將2016年6月公開發行(IPO)、2018年3月公開發行(IPO)和2019年12月公開發行(IPO)相關的未償認股權證列為公允價值衡量的負債。這些認股權證的公允價值是用Black-Schole估值模型確定的.我們根據美國國債的隱含收益率來確定無風險利率，並將認股權證的剩餘期限作為預期期限。我們用我們普通股的歷史波動來估計預期波動，因為我們有足夠的歷史來支持認股權證的預期條款。

可轉換債務和衍生債務

對於“債券”，我們在合併資產負債表中考慮了分叉式內嵌式轉換期權，其中包括利息整備和整筆基本變化準備金，作為合併資產負債表中的一項長期衍生負債。衍生負債在每個報告期間使用二項式格模型重新計量，公允價值的變化記錄在其他(收入)費用合併經營報表中。利用二項式格點估值模型對初始和後續估值日的衍生負債進行估值，該模型包含了股票價格、契約條件、股利收益率、無風險利率、歷史波動性、信用評級、市場信用息差和估計收益率等交易細節。

此項目不適用於較小的報告公司。

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合併財務報表索引

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獨立註冊會計師事務所報告

公司股東和董事會。

關於財務報表的意見

我們已經審計了所附的Scyexis公司的合併資產負債表。截至2019年12月31日、2019和2018年12月31日、2019和2018年12月31日的子公司(“公司”)、截至2019年12月31日終了兩年期間的相關業務合併報表、股東權益變化和現金流量以及相關附註(統稱為“財務報表”)。我們認為，財務報表按照美利堅合眾國普遍接受的會計原則，在所有重大方面公允列報了公司截至2019年12月31日和2018年12月31日的財務狀況，以及公司在截至2019年12月31日的兩年中每年的經營結果和現金流量。

我們還根據美國上市公司會計監督委員會(PCAOB)的標準，根據Treadway委員會贊助組織委員會發布的內部控制-綜合框架(2013年)和我們於2020年3月11日發佈的報告，審計了截至2019年12月31日公司對財務報告的內部控制。

意見依據

這些財務報表由公司管理層負責。我們的責任是根據我們的審計對公司的財務報表發表意見。我們是一家在PCAOB註冊的公共會計師事務所，根據美國聯邦證券法以及證券交易委員會和PCAOB的適用規則和條例，我們必須獨立於該公司。

我們按照PCAOB的標準進行審計。這些準則要求我們規劃和進行審計，以獲得關於財務報表是否不存在重大錯報的合理保證，無論是由於錯誤還是欺詐。我們的審計包括執行評估財務報表重大錯報風險的程序，無論是由於錯誤還是欺詐，以及執行應對這些風險的程序。這些程序包括在測試的基礎上審查關於財務報表中數額和披露情況的證據。我們的審計還包括評價管理層使用的會計原則和重大估計數，以及評價財務報表的總體列報方式。我們相信，我們的審計為我們的意見提供了合理的依據。

/S/Deloitte&Touche LLP

新澤西州帕西帕尼

2020年3月11日

自2000年以來，我們一直擔任公司的審計師。

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錫辛尼斯公司

合併資產負債表

(除股票和每股數據外，以千計)

所附附註是財務報表的組成部分。

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錫辛尼斯公司

綜合業務報表

(除股票和每股數據外，以千計)

所附附註是財務報表的組成部分。

49

錫辛尼斯公司

股東權益變動綜合報表

(單位：千，除共享數據外)

所附附註是財務報表的組成部分。

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錫辛尼斯公司

現金流量表

(單位：千)

所附附註是財務報表的組成部分。

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錫辛尼斯公司

合併財務報表附註

組織

錫辛尼斯公司(“Scyexis”或“Company”)是一家於1999年11月4日成立的特拉華州公司。Scyexis是一家生物技術公司，總部設在新澤西州澤西城，開創創新藥物以克服和預防難以治療和耐藥的感染。該公司正在開發其主要產品候選產品ibrexafungerp，作為一個新的口服和靜脈注射三萜類抗真菌家族的第一個代表，用於治療幾種真菌感染，包括嚴重和危及生命的侵襲性真菌感染。

自2014年5月首次公開發行(IPO)以來，該公司在運營中遭受了重大虧損和負現金流，預計在可預見的未來將繼續出現虧損和負現金流。因此，該公司在2019年12月31日的累積赤字為2.714億美元，用於為目前的業務提供資金的資本資源有限，這些資本資源主要包括現金和現金等價物4 190萬美元和2019年12月31日的短期投資650萬美元。雖然該公司認為其資本資源足以在所附合並財務報表發佈後至少12個月內為該公司的持續業務提供資金，但該公司在此期間的流動性可能受到下列因素的重大影響：(1)其通過發行股票、債務融資或其他非稀釋性第三方融資籌集額外資本的能力；(2)與新的或現有的戰略聯盟或許可與合作安排有關的費用；(3)與發展ibrexafungerp有關的負監管事件或意外費用；或(4)任何其他未預料到的重大負面事件或費用。如果其中一項或多項負面事件或成本對其流動性產生重大影響，公司可用的資本資源可能不足以使其在今後12個月內繼續履行其到期債務。如果公司在到期時無法履行其義務，公司可能不得不推遲支出，縮小其研究和開發計劃的範圍，或對其運營計劃作出重大改變。所附的合併財務報表不包括可能因這種不確定性的結果而引起的任何調整。

合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目.公司間結餘和交易在合併中消除。

貨架登記備案

2018年8月31日，該公司在表格S-3(檔案編號333-227167)上向SEC提交了一份貨架登記聲明，並於2018年9月14日宣佈生效(“貨架登記”)。“展位登記”載有三份招股章程：

公司根據“銷售協議”可能提出、發行和出售的普通股，包括在公司根據基本招股説明書提供、發行和出售的價值1.75億美元的證券中。在與Cantor簽訂的銷售協議終止時，銷售協議中包含的2500萬美元中的任何部分

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根據“銷售協議”出售的，可根據基本招股説明書和相應的招股説明書在其他產品中出售。截至2019年12月31日，根據基本招股説明書登記的約1.275億美元證券可由公司提供、發行和出售。

2019年12月公開發行

2019年12月12日，公司根據公司的有效貨架登記，完成了普通股和認股權證的公開發行(“2019年12月公開發行”)。該公司出售了38，888，889股公司普通股和認股權證，其中包括38，888，889股公司普通股和認股權證，公開發行價格為每股0.90美元，附帶認股權證。2019年12月公開發行的淨收益約為3250萬美元，扣除承銷折扣和估計發行費用後，公司給予承銷商一種選擇權，購買至多5，833，333股普通股和/或認股權證，總共購買5，833，333股普通股，每次以公開發行價格購買，減去承銷折扣和佣金。承銷商於2019年12月行使選擇權購買5 833 333張認股權證。承銷商沒有行使增購至多5 833 333股普通股的選擇權，該選擇權於2020年1月到期。詳情見注9。

2018年3月公開發行

2018年3月8日，該公司根據該公司的有效貨架登記，完成了其普通股和認股權證的公開發行(“2018年3月公開募股”)。該公司出售了17，751，500股公司普通股和認股權證，以每股1.69美元的公開發行價格購買至多21，301，800股公司普通股。2018年3月公開發行的淨收益約為2，790萬美元，扣除承銷折扣和估計發行費用後，淨收益約為2，790萬美元。詳情見注9。

估計數的使用

按照美國公認會計原則編制合併財務報表，要求公司作出影響報告的資產和負債數額的估計和假設，並披露本報告期內財務報表之日或有資產和負債以及報告的收入和支出數額。實際結果可能與這些估計不同。重要估計數包括：確定以股票為基礎的賠償贈款的公允價值；第三方研究和開發服務提供者用於確認研究和開發費用的服務和努力的估計；以及在每個報告期衡量認股權證和衍生負債公允價值時所使用的估計和假設。

信貸風險集中

可能使公司面臨集中信貸風險的金融工具主要包括存款現金、現金等價物和短期投資。公司的貨幣市場基金投資(確認為現金和現金等價物)和短期投資與公司認為是高質量的發行人。該公司在此類賬户中沒有經歷過任何重大損失。

CJSC是一家合作伙伴，它的收入來自於R-P氨公司的不可退還的預付款項，在截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度中，該公司的收入佔到了公司總收入的100%。2019年和2018年，沒有任何其他締約方對該公司的收入作出貢獻。

現金及現金等價物

公司認為任何剩餘期限為三個月或更短的高流動性投資在購買時都是現金和現金等價物。截至2019年12月31日和2018年12月31日，該公司報告的現金、現金等價物和限制現金分別為4，220萬美元和1，180萬美元。

短期投資

公司對美國政府證券、商業票據的持有至到期投資及其隔夜回購協議按攤銷成本進行，任何溢價或折扣均在投資到期日攤銷或增值。任何非臨時減值均在所確定的期限內確認。

認股權證負債

該公司將2016年6月公開發行(IPO)、2018年3月公開發行(IPO)和2019年12月公開發行(IPO)相關的未償認股權證作為公允價值衡量的負債入賬。這些認股權證的公允價值是使用Black-Soles估值模型(“Black-Soles”)確定的。認股權證將在每個資產負債表日重新計量，使用Black-Schole，並在所附的合併業務報表中確認未清認股權證的公允價值有任何變化。詳情見注9。

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可轉換債務和衍生債務

公司於2025年發行6.0%可轉換高級債券(“債券”)時，公司對嵌入轉換期權進行了分叉，其中包括利息作出全部準備金和作出全部基本變化規定，並按照FASB會計準則編碼(“ASC”)815在公司資產負債表中記錄了嵌入轉換期權作為長期衍生負債，衍生工具和套期保值(“主題815”)：可轉換債務和與票據相關的衍生負債作為可轉換債務和衍生債務在合併資產負債表上作為可轉換債務和衍生負債總額列報，可轉換債務按攤銷成本記賬，在每個報告期使用二項式格模型重新計量衍生債務，公允價值在其他費用(收入)合併報表中記錄的公允價值變化。

收入確認和遞延收入

本公司已訂立涉及出售或許可知識產權及提供其他服務的安排，而在訂立任何涉及出售或許可知識產權及其他服務的安排時，本公司決定該安排是否須受ASC 606、“與客户訂立的合約收入”(“主題606”)及“ASC 808”(“主題808”)內的會計指引所規限。如果公司確定一項安排包括對公司業務運作至關重要的貨物或服務供考慮，公司隨後將使用主題606中的賬户單位指南確定合同中的履約義務。對於專題606範圍內的一個單獨的賬户單位，公司對該賬户單位適用主題606中的所有會計要求，包括確認、計量、列報和披露要求。公司將根據其他權威的ASC專題或合理、合理和一貫適用的政策選擇來確認和衡量不同的帳户單位。

分析確定履行義務的安排需要使用判斷。在包括知識產權和其他承諾服務的銷售或許可在內的安排中，公司首先確定許可證是否有別於安排中的其他承諾。如果許可證不明確，則許可與其他服務合併為一項單一的履約義務。在評估許可證是否與其他承諾的服務不同時考慮的因素包括，例如，交易對手方是否可以在沒有承諾的服務的情況下受益，或者使用其他隨時可用的資源，以及是否預期承諾的服務將大大修改或定製知識產權。

本公司將為出售或許可知識產權而收到的不可退還的預付款項、里程碑付款和特許使用費歸類為其經營報表中的收入，因為公司認為這些活動是其業務運作的中心。對於不同的知識產權銷售，固定考慮和可變考慮也包括在交易價格中，並在收入中立即確認，但前提是未來的累積收入很可能不會出現重大逆轉。對於知識產權的許可，即不同的、固定的和可變的考慮(在未來不會出現重大逆轉的情況下)也立即在收入中得到確認，但以特許權或銷售為基礎的里程碑形式獲得的考慮除外，如果客户隨後的銷售或使用發生不同的情況，則記錄這些里程碑，收入在公司合併履行義務的估計期間內被推遲和確認。對於符合主題808下的協作安排定義的合同安排，在業務報表中確認對任何超出主題606範圍的賬户單位的考慮時，應考慮到(一)安排的性質，(二)公司業務運作的性質，以及(三)該安排的合同條款。

該公司2013年8月與CJSC的開發、許可證和供應協議(“R是一項根據主題808的合作安排。該公司於2013年8月從R-P氨收到了150萬美元的預付款項，這筆款項在估計的70個月的關係期內得到確認，其中包括知識產權許可和參加聯合指導委員會。該公司確認，在截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度中，這筆預付款項分別為10萬美元和30萬美元。該公司有權根據R-Pinjes協議收取其他付款，包括基於開發和銷售的里程碑和特許權使用費；然而，截至2019年12月31日，可變因素已完全受到限制。

2016年7月，該公司與總部位於英國的生命科學公司塞浦路斯利斯有限公司(簡稱“塞浦路斯人”)簽訂了一項資產購買協議，出售其親環素抑制劑資產。塞浦路斯人還獲得了與獲得的投資組合相關的所有專利、專利申請和技術訣竅.就資產購買協議而言，該公司有資格在塞浦路斯臨牀候選人成功進入後期臨牀研究和產品商業化時支付特許使用費時獲得里程碑付款。如被放棄或被剝奪，該公司仍有權向塞浦路斯人回購投資組合資產。在截至2019年12月31日的年度內，由於與向塞浦路斯利斯出售知識產權相關的可變考慮因素，截至2019年12月31日，該公司沒有確認與此協議相關的收入。此外，2014年10月，該公司與Waterstone製藥業香港有限公司(簡稱“Waterstone”)簽訂了許可證協議，並授予Waterstone獨家全球開發許可證。

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該公司有權從Waterstone獲得潛在的里程碑和特許權使用費，而在截至2019年12月31日的一年中，由於可變考慮在2019年12月31日受到完全限制，該公司沒有確認與此協議有關聯的收入。

研究與開發

研究和開發費用的主要組成部分包括臨牀試驗活動和服務，包括相關的藥物配方、製造和其他開發、臨牀前研究、現金補償、股票補償、支付給代表公司進行某些研究和開發活動的顧問和其他實體的費用、材料和用品、法律服務和法規遵守情況。

該公司必須估計其根據與臨牀研究組織、臨牀現場協議、供應商和顧問簽訂的與開展ibrexafungerp臨牀試驗和臨牀前開發有關的合同所承擔的費用。這些合同的財務條件須經過談判，這些談判因合同而異，可能導致付款流量與根據這種合同向公司提供材料或服務的期限不相匹配。該公司的目標是在其合併財務報表中反映適當的發展和試驗費用，將這些費用與服務和努力的支出期相匹配。對於臨牀試驗，公司根據CRO人員實際花費的時間、調查員的表現或特定任務的完成、病人進展情況或試驗各個方面的時間來計算這些費用。對於由外部服務提供商提供的臨牀前開發服務，該公司通過財務模型確定應計估計數，同時考慮到從外部服務提供商收到的開發進度數據以及與適用的公司和服務提供商人員的討論。亞細亞

專利費用

與申請和申請專利有關的費用以及與維持公司現有專利組合有關的費用作為支出入賬，因為這類支出的可收回性是不確定的。

金融工具的公允價值

公允價值是指根據公司的本金，或在沒有本金的情況下，根據特定資產或負債在市場參與者之間有序交易中為轉移負債而收取的價格。

公司採用三級公允價值等級制度，對所有按公允價值定期計量的資產和負債進行分類和披露，並在初始計量之後的時期內，以公允價值計量資產和負債。層次結構要求公司在可用時使用可觀測的輸入，並在確定公允價值時儘量減少使用不可觀測的輸入。這三層的定義如下：

債券發行成本和折扣的攤銷

公司的可轉換債務扣除發行成本，其中包括髮行成本和諮詢費。根據可轉換債務和衍生債務之間分配的收益數額，分配給可轉換債務的債務發行成本部分，除最初確認的可轉換債務與可轉換債務的公允價值折價外，還將在可轉換債務期限內攤銷，作為12月31日終了年度公允價值調整的一個組成部分。2019.重新調整公司在太陽能資本有限公司的上一次定期貸款。(“太陽能”)於2019年3月全額支付(見附註7)，計入債務折扣，其中包括髮行成本、慣例結清費和最後費用，以及與定期貸款同時發行的認股權證的公允價值。由此產生的債務貼現在貸款期限內用直線法攤銷，近似於有效利息法，債務發行成本和貼現的攤銷額則計入所附綜合經營報表中的其他費用。

所得税

公司根據資產和負債法規定了遞延所得税，即遞延所得税是由於資產和負債的税基與合併財務報表中報告的數額之間的臨時差額而產生的。在有需要時，會設立估值免税額，以將遞延税項資產減至

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公司認為更有可能實現。公司只根據這些頭寸的技術優點就能確認不確定的税收狀況，而這些頭寸更有可能持續下去。

根據“國內收入法典”的定義，在初始授予日期後任何時候對未償獎勵股票期權授標所作的某些修改被視為“重大修改”，可能導致受影響的獎勵被重新定性為非法定股票期權。為所得税會計目的而進行的任何重新定性修改所產生的影響將在預期的基礎上得到承認。

股票補償

本公司根據授予日的估計公允價值計算並確認支付給員工、高級人員和董事的所有基於股票的支付獎勵的補償費用。公司對授予員工和非僱員董事的股權工具和股票期權進行估值，採用Black-Soles估值模型。最終預期授予的部分的價值作為所需服務期間的費用入賬。

普通股每股基本淨虧損與稀釋淨虧損

公司根據ASC 260計算每股淨虧損，每股收益(“主題260”)。基本和稀釋後的每股淨虧損是通過將適用於普通股股東的淨虧損除以當期流通普通股的加權平均數量來確定的。

下列可能稀釋普通股的股份未列入所有期間每股稀釋淨虧損的計算中，結果將是反稀釋性的：

段與地理信息

經營部門被界定為企業的組成部分(從企業活動中賺取收入和產生費用)，在決定如何分配資源和評估業績時，可獲得離散的財務信息，並由首席經營決策者定期審查。公司的首席經營決策者(“CODM”)是首席執行官。CODM對綜合經營結果進行審查，以作出關於分配資源和評估整個公司業績的決定。該公司視其業務和管理其業務作為一個業務部門。該公司的物質資產在截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度內在美國持有。2019年7月，該公司在澳大利亞悉尼成立了Scyexis Pacific Pty有限公司，這是一家全資子公司，最初的目的是進行某些臨牀試驗和其他研究與開發活動。

雖然所有的業務主要設在美國，但該公司的部分收入來自美國境外的R-P公司。該公司的所有收入都是根據與俄羅斯合作伙伴的許可和合作安排收取的不可退還的預付款項。所有銷售，包括在美國境外的銷售，均以美元計值。

前一年數額的重新分類

前一年的某些數額已重新分類，以便與本年度的列報方式保持一致。

最近通過的會計公告

該公司於2019年1月1日採用了FASB的ASU No.2016-02，簡稱ASU 2016-02，即ASU 2016-02，使用了修改後的追溯性基礎。ASU 2016-02要求承租人首先確認資產使用權和租賃負債。

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按未來租賃付款現值計算，公司根據ASC 842-10-65-1(F)和ASC 842-10-15-37選擇了實際權宜之計，允許公司放棄重新評估其現有辦公租賃的租賃分類的要求，並將與其辦公租賃相關的租賃和非租賃部分合併為單一租賃部分。分配給單一租賃部分的辦公租賃的考慮包括對辦公空間使用權的固定付款以及公用區域維護。辦公租賃還包括與某些費用升級、財產税、保險相關的費用。停車場和公用事業均被視為可變付款，被排除在經營租賃責任之外。採用本會計準則並不對公司的經營結果產生重大影響，只是確認經營租賃使用權、資產和租賃負債。詳情見附註8。

最近發佈的會計公告

2016年6月，FASB發佈了ASU第2016-13號，“金融工具-信貸損失”(主題326)：金融工具信用損失的計量，或ASU 2016-13。“ASU 2016-13”修正案要求按攤銷成本法計量的金融資產(或一組金融資產)按預計收取的淨額列報。2019年11月，FASB發佈了ASU編號2019-10，“金融工具-信貸損失”(主題326)、“衍生工具和套期保值”(主題815)和“租約”(主題842)，修訂了ASU第2016-13號的生效日期。ASU第2019-10號對較小的報告公司有效，適用於財政年度和在2022年12月15日以後的財政年度內的中期，並允許儘早採用。該公司目前正在評估ASU 2016-13將對其合併財務報表產生的影響。

2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-13，公允價值計量(主題820)：披露框架-對公允價值計量披露要求的更改，或ASU 2018-13。ASU 2018-13刪除、修改和添加了主題820“公允價值計量”中的某些披露要求。ASU 2018-13消除了與轉讓和估值程序有關的某些披露，修改了根據資產淨值估值的投資披露，澄清了計量不確定性披露，並要求對第3級公允價值計量進行額外披露。ASU 2018-13適用於財政年度，以及在2019年12月15日以後開始的財政年度內的過渡時期，並允許儘早採用。該公司目前正在評估ASU 2018-13將對其合併財務報表產生的影響。

下表彙總了2019年12月31日和2018年12月31日持有的到期日證券(單位：千)：

截至2019年12月31日，該公司擁有650萬美元的到期日投資，合同期限不到一年。公司的商業票據和隔夜回購協議的未實現損益總額並不大。公司以攤銷成本進行短期投資.短期投資的公允價值是根據“一級”投入確定的，其中包括活躍市場中相同資產的報價。

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預付費用和其他流動資產如下(千)：

財產和設備如下(千)：