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美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

形式10-K

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委員會檔案編號：001-35986

埃斯皮隆治療學公司

(“註冊章程”所指明的註冊人的確切姓名)

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(734) 887-3903

(登記人的電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)節登記的證券：

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根據該法第12(G)節登記的證券：無

如“證券法”第405條所界定，登記人是否為知名的經驗豐富的發行人。是 ⌧沒有◻

如果註冊人不需要根據“交易法”第13節或第15(D)節提交報告，請用複選標記表示。是◻ 不 ⌧

(1)已提交1934年“證券交易法”第13條或第15(D)節要求在前12個月內提交的所有報告(或要求登記人提交此類報告的較短期限)；(2)在過去90天中一直受到這類申報要求的約束。是 ⌧沒有◻

通過檢查標記，説明註冊人是否以電子方式提交了在前12個月(或要求註冊人提交此類文件的較短期限)中根據條例S-T(本章第232.405節)第405條要求提交的每個交互數據文件。是 ⌧沒有◻

通過檢查標記表明註冊人是大型加速備案者、加速備案者、非加速備案者、較小的報告公司還是新興的增長公司。參見“外匯法案”第12b-2條規則中“大型加速備案者”、“加速申報人”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義。

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如果是新興成長型公司，請用支票標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守“外匯法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。◻

通過檢查標記表明註冊人是否為空殼公司(如該法第12b-2條規則所定義)。是☐沒有☒

2019年6月28日登記人的非附屬公司持有的有表決權股票的總市值，根據納斯達克全球市場報告的登記人普通股的收盤價46.52美元計算，為美元。1.09十億每名高級人員及董事所持有的註冊人普通股的股份，以及註冊人所知擁有登記人10%或多於10%的未繳表決權的每名人士，已被排除在外，因為該等人可當作附屬公司。這種對附屬機構地位的確定並不是為了其他目的而確定的。

截至2020年2月1日，27,512,441註冊人普通股的股份，每股面值0.001美元，已發行。

以參考方式合併的文件

本年度報告關於表10-K的第三部分以參考方式納入了註冊人2020年股東年會的最終委託書中的信息，預計將在登記人2019年12月31日終了的財政年度後120天內提交給證券交易委員會。

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前瞻性陳述

這份關於表格10-K的年度報告包含前瞻性的陳述，涉及重大的風險和不確定性.本年度10-K報表所載的歷史事實以外的所有陳述，包括關於我們的戰略、未來業務、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃、管理目標和預期市場增長的陳述，都是前瞻性的陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些因素可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性聲明所表達或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。

“預期”、“相信”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“目標”、“潛力”、“意志”、“會”、“可能”、“應該”、“繼續”和類似的表達方式都是為了識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性的陳述都包含這些識別詞。這些前瞻性發言除其他外，包括：

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這些前瞻性的陳述只是預測，我們可能實際上無法實現我們前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或期望，所以你不應該過分依賴我們的前瞻性陳述。實際的結果或事件可能與我們在前瞻性聲明中披露的計劃、意圖和期望有很大的不同。我們的這些前瞻性聲明主要是基於我們目前對未來事件和趨勢的預期和預測，我們認為這些預期和預測可能會影響我們的業務、財務狀況和經營業績。我們在這份10-K表格的年度報告中，特別是在1A項中，列入了警告聲明中的重要因素。風險因素，這可能導致實際的未來結果或事件與我們所做的前瞻性陳述大相徑庭。我們的前瞻性聲明沒有反映出我們可能進行的任何未來收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。

您應該閲讀這份關於表10-K的年度報告和我們作為表10-K年度報告的證物提交的文件，但有一項諒解，即我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。我們不承擔任何義務，以更新任何前瞻性的聲明，無論是由於新的信息，未來的事件或其他，除非根據適用的法律要求。

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第一部分

本報告中出現的所有品牌名稱或商標均為其各自持有人的財產。除非上下文另有要求，本報告中提到的“Esperion”“Company”、“we”、“us”和“Our”指Esperion治療學公司。

項目1.業務

概述

我們是一家脂質管理公司，是一家致力於開發和商業化治療低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)患者的負擔得起的口服非他汀類藥物的製藥公司。通過科學和臨牀上的卓越，以及對膽固醇生物學的深入瞭解，Esperion的經驗豐富的脂質管理團隊致力於開發新的LDL-C降低藥物，這些藥物將對減少全球心血管疾病(CVD)產生重大影響；心血管疾病是世界上主要的死亡原因。尼克雷託爾^TM(雙酚酸)片與NEXLIZET^TMbempedoicacid和ezetimibe是近20年來美國批准的首種口服、每日一次、非他汀類LDL-C降低藥物，用於治療動脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)或雜合子家族性高膽固醇血癥(HeFH)。

在2020年2月21日，我們宣佈，美國食品和藥物管理局(FDA)批准NEXLETOL作為飲食輔助藥物，並最大限度地耐受他汀類治療，用於治療患有HeFH或建立ASCVD的成人，後者需要額外降低LDL-C。NEXLETOL對心血管疾病發病率和死亡率的影響尚未確定。NEXLETOL是自2002年以來批准的第一種口服、每日一次、非他汀類LDL-C降低藥物.

在2020年2月26日，我們宣佈FDA批准NEXLIZET作為飲食的輔助物，並最大限度地耐受他汀治療患有HeFH或建立ASCVD的成人誰需要額外降低LDL-C。NEXLIZET對心血管疾病發病率和死亡率的影響尚未確定。NEXLIZET是第一種非他汀類，LDL-C降低聯合藥物已獲批准.

Bempedoicacid和bempedoicacid/ezetimibe聯合片正接受歐洲藥品管理局(EMA)的監管審查。兩個營銷授權申請，或MAS，將適用於所有28個歐盟成員國加上聯合王國、冰島、挪威和列支敦士登。2020年1月31日，人用藥品委員會(簡稱CHMP)對雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片的MAAS採取了積極的意見，建議批准治療高膽固醇血癥和混合血脂異常。歐洲委員會將審查CHMP的意見，預計將在2020年4月之前作出最後決定。

我們正在進行一項全球心血管結果試驗，或稱CVOT，即通過一種ACL抑制方案--BEmpedoicacid(一種ACL抑制方案)來降低膽固醇。這項試驗的目的是評估使用雙酚A酸是否能降低那些厭惡他汀類藥物、患有CVD或心血管疾病高風險患者的心血管事件風險。我們在2016年12月啟動了CVOT的明確結果，並在2019年8月對14，032名患者進行了全面登記。這項研究的主要終點是雙酚A酸對主要心血管不良事件的影響，即MACE(心血管死亡、非致命性心肌梗死、非致命性中風或冠狀動脈再血管化；也稱為“四組分MACE”)。明確的結果是一個事件驅動的試驗，並將結束一旦預定數量的梅斯端點發生。根據估計的心血管事件發生率，我們預計將在2022年下半年達到目標數量。我們打算利用這份CVOT的積極成果，支持在美國、歐洲和其他地區提交簡歷風險降低指標。

在2019年1月2日，我們與Daiichi Sankyo Europe GmbH或DSE簽訂了一項許可證和合作協議。根據該協議，我們已在歐洲經濟區和瑞士或DSE領土授予雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片劑的DSE獨家商品化權。DSE將負責DSE地區的商業化。我們仍然負責臨牀開發，監管和生產活動的許可產品全球，包括在DSE地區。根據該協議，考慮包括預先支付1.5億美元現金，以及在DSE領土第一次商業銷售時支付1.5億美元現金。我們也有資格在歐盟授予簡歷風險減少標籤的市場授權後，獲得大量額外的監管里程碑付款，這取決於明確結果研究中相對風險降低的範圍。此外，我們有資格獲得額外的銷售里程碑付款。最後，我們將收到百分之十五(15%)到百分之二十五(25%)的淨DSE地區銷售的版税。

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2019年6月26日，我們與歐伯蘭資本有限公司(Oberland Capital LLC)的子公司埃格爾II股份有限公司(Eiger II SA LLC)或奧伯蘭(Oberland)簽訂了一份收入利息購買協議(RIPA)，以及其中點名的買家。根據RIPA，Oberland在收盤價時支付了1.25億美元，發行成本較低，如果符合RIPA的規定，我們有資格在我們的產品候選人獲得某種監管批准後再獲得2，500萬美元，在達到一定的銷售門檻後，我們可以選擇5，000萬美元。作為付款的考慮因素，奧伯蘭公司有權根據某些產品的銷售淨額(一旦獲得批准)從我們那裏獲得一定的收入利息，這些產品最初將被分級支付，佔我們在包括地區淨銷售額的2.5%至7.5%。在某些收入成就的基礎上，美國收入的初始中個位數償還率下降到不到1%。Esperion在完成還款後會重新獲得100%的收入權利。請參閲本年報其他地方的經審計財務報表附註10。

尼克雷託爾^TM(雙酚酸)片

NEXLETOL是一種一流的ATP檸檬酸裂解酶(ACL)抑制劑，通過降低膽固醇的生物合成和上調LDL受體來降低LDL-C。在3，000多名患者和2，000多名接受NEXLETOL治療的患者中完成的第三階段研究表明，當使用中等或高強度的他汀類藥物時，平均18%的安慰劑糾正了LDL-C的下降。NEXLETOL是近20年來美國首次批准用於ASCVD或HeFH患者的口服，每日一次，非他汀類LDL-C降低藥物。

NEXLETOL於2020年2月被FDA批准作為補充飲食和最大耐受性的他汀治療，用於治療患有HeFH或已建立的ASCVD需要額外降低LDL-C的成人。NEXLETOL對心血管疾病發病率和死亡率的影響尚未確定。NEXLETOL在臨牀研究中通常具有良好的耐受性。標籤警告和預防措施包括高尿酸血癥，隨着少數病人的痛風的發展，以及增加肌腱斷裂或受傷的風險。NEXLETOL報告的最常見的不良反應(發生率≥2%，大於安慰劑)是上呼吸道感染、肌肉痙攣、高尿酸血癥、背痛、腹痛或不適、支氣管炎、四肢疼痛、貧血和肝酶升高。

NEXLIZET^TM雙酚A和依洗替米片

NEXLIZET含有雙酚A酸和ezetimibe，通過抑制肝臟膽固醇合成和腸內吸收，通過互補作用機制降低LDL-C水平。第三階段的數據顯示，與安慰劑相比，NEXLIZET添加到最大耐受性的他汀類藥物後平均降低了38%的LDL-C。NEXLIZET是第一種非他汀類，低密度脂蛋白膽固醇的聯合藥物.

NEXLIZET於2020年2月被FDA批准作為補充飲食和最大耐受性的他汀治療，用於治療患有HeFH或已建立的ASCVD需要額外降低LDL-C的成人。NEXLIZET對心血管疾病發病率和死亡率的影響尚未確定。在關鍵的第三階段研究中，NEXLIZET通常具有良好的耐受性。對於已知的對ezetimibe過敏的患者來説，這是違禁的。標籤警告和預防措施包括高尿酸血癥，隨着少數病人的痛風的發展，以及增加肌腱斷裂或受傷的風險。在發展計劃中報告的最常見的不良事件(發生率為≥2%和大於安慰劑)在接受安慰劑的患者中通常以相似的比率報告，包括上呼吸道感染、肌肉痙攣、高尿酸血癥、腰痛、腹痛或不適、支氣管炎、四肢疼痛、貧血、肝臟酶升高、腹瀉、關節痛、鼻竇炎、疲勞和流感。NEXLIZET報告的大多數不良事件在嚴重程度上是輕中度的。

行動機制

2016年11月，我們宣佈出版“雙酚A酸抑制肝臟特異性ATP檸檬酸裂解酶降低LDL-C和減輕動脈粥樣硬化”，由Pinkosky等人在自然通訊。本文概述了由我們和我們的合作者進行的實驗和分析，以瞭解雙酚A酸如何降低LDL-C的作用機制，包括其對肝臟的特異性。Bempedoic酸是一種三磷酸腺苷-檸檬酸裂解酶(ACL)，通過抑制肝臟中膽固醇的合成而降低LDL-C。ACL是膽固醇生物合成途徑中3-羥基-3-甲基-戊二酰輔酶A(HMG-CoA)的上游酶.Bempedoic酸及其活性代謝物ESP 15228分別需要輔酶A(CoA)或輔酶A(CoA)以長鏈酰基-CoA合成酶1(ACSVL1)激活ET-1002-CoA和ESP 15228-CoA。ACSVL1主要在肝臟中表達。ET-1002-CoA抑制ACL可降低肝臟膽固醇合成，並通過上調低密度脂蛋白受體降低血液中LDL-C。

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心血管疾病和LDL-C升高

心血管疾病，其中包括心臟病發作，中風和其他心血管事件，是全球頭號死因。美國心臟協會(AHA)估計，2018年，美國有超過80萬人死於心血管疾病。

LDL-C升高是公認的心血管疾病的重要危險因素.在美國，有9600萬人(佔美國成年人口的37%以上)LDL-C水平升高。LDL-C升高的後果之一是動脈粥樣硬化，這是一種以斑塊的形式在動脈壁沉積過量膽固醇和其他脂質的疾病。動脈粥樣硬化斑塊的發展常常導致心血管疾病。LDL-C升高與心血管疾病之間的風險關係首先由Framingham心臟研究確定，該研究始於1948年，目的是確定導致心血管疾病發展的因素。這項研究招募了沒有任何形式心血管疾病的參與者，並對他們進行了長時間的跟蹤。LDL-C升高早期被認為是心血管疾病最終發展的關鍵危險因素。

第一種在市場上銷售的他汀類藥物洛伐他汀於1987年在美國被批准用於降低LDL-C水平的治療。同年，國家膽固醇教育計劃發佈了關於診斷和治療LDL-C升高患者的第一份指南。在隨後的22年中，又有7種他汀類藥物被批准用於降低LDL-C水平。

1994年，首次發表了與他汀類藥物有關的心血管結果研究。這項研究表明，總死亡率和主要心血管事件的風險顯著降低。一系列與他汀類藥物有關的臨牀研究表明，降低LDL-C水平會降低發生重大心血管事件的風險。LDL-C降低程度與心血管風險降低之間的關係似乎是線性的，這支持了低LDL-C與較低心血管風險相關的假設。這一假設在TNT(治療到新靶標)的研究中得到了檢驗和證實。在TNT研究中，與80毫克阿託伐他汀聯合治療的LDL-C水平與10毫克阿託伐他汀相比，與101 mg/dL治療的LDL-C水平相比，在統計學上顯著降低了22%的主要心血管事件風險。

他汀類藥物治療的主要臨牀療效研究

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2014年11月，改進-IT(改進成果減少：Vytorin藥效國際試驗)研究的結果在AHA科學會議上提交。18，144例急性冠脈綜合徵患者隨機分為辛伐他汀40 mg或辛伐他汀10 mg，隨訪至>5，250例(心血管死亡、心臟病發作、有記錄的不穩定心絞痛需要住院治療、冠狀動脈血管再通或卒中)。在辛伐他汀中加入ezetimibe可使上述事件的總風險降低6.4%(p=0.016)。這是第一項研究，以證明增加的臨牀效益與非他汀當添加到他汀。

低LDL-C水平與降低主要心血管事件風險之間的直接關係已在28年間完成的30多項臨牀研究中得到了一致的證明，這些研究涉及175，000多名患者。因此，醫生們非常重視降低患者的LDL-C水平，我們相信有一種更積極的降低LDL-C的趨勢。例如，在美國，AHA和美國心臟病學會(ACC)等組織對積極的LDL-C管理給予了越來越多的關注。此外，加拿大心血管學會和英國聯合協會都支持針對高危患者的低LDL-C治療目標。這導致了

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他汀類藥物與非他汀類藥物，如ezetimibe和proprotein轉換酶，subtilisin/kexin 9型抑制劑，或PCSK 9抑制劑，為某些患者達到他們的LDL-C目標。

2018年11月，行政協調會和AHA發佈了治療LDL-C升高的新指南。自2013年以來，指南第一次重新納入了針對患者的具體數值LDL-C治療閾值。該指南指導醫生繼續關注降低LDL-C的水平，以降低初級和二級預防患者的風險，並保持足夠的LDL-膽固醇水平：對於未來心血管事件風險很高的患者，維持在70 mg/dL的水平，對於沒有ASCVD病史的患者，保持100 mg/dL的水平。指南要求首先使用他汀類藥物達到LDL-C閾值，然後考慮添加非他汀類藥物。

2018年的建議首次在LDL-C指南中鼓勵醫生考慮藥物治療方案的成本效益，特別是提到PCSK 9抑制劑的低成本效益。此外，指南還建議初級預防糖尿病患者開始使用中等強度的他汀類藥物，必要時增加到高強度的他汀類藥物。非他汀類藥物可用於降低>50%此外，在需要積極降低LDL-C的高危一級預防患者中，高強度的他汀類藥物是不可接受或耐受性的，添加非他汀類藥物是合理的。此外，新指南不使用“他汀不耐受”一詞，而更傾向於使用“他汀相關的副作用”。

2018年AHA/ACC血液膽固醇管理指南

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HeFH患者或已建立的ASCVD患者需要進一步降低LDL-C-Bempedoic acid和Bempedoic acid/Ezetimibe聯合片的市場機會

我們一直致力於開發雙峯多酸和雙酚A/依澤替米別聯合片，作為飲食的輔助，並對需要額外降低LDL-C的HeFH或ASCVD患者進行最大耐受的他汀類治療。這些患者的LDL-C升高的嚴重程度，他們的CVD風險水平和他們的治療選擇都有很大的不同。

我們在第三方全球藥品銷售和營銷諮詢小組的協助下，進行了初級市場研究，並開發了美國雙酚A的需求預測模型。採訪了大約350名由心臟病專家、內分泌學家和初級保健醫生組成的美國保健提供者，並根據醫學文獻對高膽固醇血癥的患病率和診斷率進行了估計。據估計，目前服用他汀類藥物的美國約870萬名患者需要額外的LDL-C降低。

肌肉疼痛和無力是他汀類藥物使用者最常見的副作用，也是停止治療的最常見原因。此外，很大比例的患者仍然使用他汀類藥物，儘管他們經歷了肌肉相關的副作用，並且需要額外的低密度脂蛋白-C治療來幫助他們實現低密度脂蛋白-C治療目標。因此，我們相信，在口服、每日一次、非他汀類LDL-C降低治療的情況下，他汀類藥物的市場可能會大幅增長。根據我們的研究，在美國約有960萬患者沒有服用他汀類藥物，需要額外降低LDL-C，據估計，大多數患者只能忍受低於最低的每日開始劑量的他汀類藥物，因此被認為是他汀類藥物不耐藥。

純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)

低密度脂蛋白-C水平極高的一小部分患者，估計在美國約為1，100人，在世界上約為26，000人，患有純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)。HoFH是一種嚴重且罕見的遺傳病，伴有HOFH患者缺乏或存在功能失調的LDL-受體，不能從血液中去除LDL-顆粒和LDL-C。因此，未經治療的HoFH患者的LDL-C水平通常在450 mg/dL至1000 mg/dL之間。微粒體甘油三酯轉運蛋白(MTP)抑制劑、PCSK 9抑制劑和載脂蛋白B(ApoB)反義寡核苷酸是臨牀或實驗室診斷為HOFH患者降低LDL-C水平的有效方法。鑑於

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考慮到MTP抑制劑和ApoB反義寡核苷酸的安全性，特別是肝毒性，FDA限制了它們的使用範圍。

他汀治療

他汀類藥物是當今治療高膽固醇血癥的標準，在降低低密度脂蛋白-C方面非常有效。這類藥物包括阿託伐他汀鈣，作為利普妥上市。^®，是世界上處方最多的LDL-C降凝劑，佔美國和世界各地所有他汀類藥物的50%以上。

他汀類藥物是HMG-CoA還原酶的選擇性競爭性抑制劑，HMG-CoA還原酶是肝細胞膽固醇合成途徑中的限速酶.他汀類藥物對膽固醇合成的抑制增加了肝細胞表面LDL受體的數量。低密度脂蛋白受體的增加增加了肝細胞對LDL顆粒的吸收，從而降低了LDL-C的水平。他汀類藥物也被認為對骨骼肌中膽固醇的合成有潛在的影響。這種效應可能與使用他汀類藥物有關的肌痛有關，在某些不耐受的患者中可以看到。

他汀類藥物在降低低密度脂蛋白-C水平和改善心血管預後方面的益處已得到充分證明。儘管他汀類藥物的有效性和廣泛的市場接受度，但仍有超過1800萬被診斷為接受最大耐受他汀治療的美國患者(大約900萬目前正在服用他汀類藥物的患者和超過900萬不能或不願服用他汀類藥物的患者)，他們的最大耐受性的他汀類藥物根本就不是他汀類藥物)，僅靠其最大耐受性的他汀治療就無法達到其LDL-C目標。在罕見但極端的情況下，他汀類藥物會導致肌肉崩潰、腎功能衰竭和死亡。基於這些原因，我們認為需要口服新的非他汀類藥物來治療LDL-C升高的患者。

其他認可療法

PCSK 9抑制劑

PCSK 9抑制劑抑制參與LDL受體降解的酶PCSK 9。PCSK 9抑制劑是一種可注射的抗低密度脂蛋白C的單克隆抗體。2015年，FDA批准了兩種PCSK 9抑制劑：一種是賽諾菲和Regeneron製藥公司開發的阿利洛昔單抗，另一種是安進公司開發的Evevocumab。這些療法最初被批准為補充飲食和最大耐受性的他汀治療，用於治療需要額外降低LDL-C的HeFH和/或ASCVD患者。此外，進化抗體被批准作為飲食和其他低密度脂蛋白-C降低治療的一種輔助治療的HoFH患者。2016年，輝瑞停止了PCSK 9抑制劑bococizumab的開發，原因是LDL-C在其第三階段的研究中隨着時間的推移而有所下降。

2017年2月，安進宣佈了FOURIER(在高風險人羣中進一步抑制PCSK 9的心血管結果研究)的頂級結果。在CVOT中，evocumab顯示心血管事件的風險降低了15%。FOURIER的全部結果發表在2017年3月美國心臟病學會的科學會議上，並於2017年3月發表在新英格蘭醫學雜誌上。2017年12月，根據FOURIER研究的結果，更新了使用evocumab的適應症，包括降低患有既定心血管疾病的成年人的心肌梗死、中風和冠狀動脈血管重建術的風險，以及單獨使用或與其他降脂療法聯合使用，以降低原發性高脂血症成人的LDL-C。

2018年3月，Regeneron製藥公司和賽諾菲公司宣佈了奧德賽結果CVOT的頂級結果，其中阿利羅庫薩布在統計上顯示心血管事件的風險降低了15%。奧德賽結果的全部結果已於2018年3月在行政協調會科學會議上公佈，並於2018年11月發表在“新英格蘭醫學雜誌”上。在2019年4月，FDA批准了阿利洛昔單抗，以降低心臟病發作、中風和不穩定心絞痛的風險。在2019年12月10日，Regeneron製藥公司和賽諾菲公司宣佈，他們打算通過重組為基於特許權的協議，簡化他們對阿利洛昔單的抗體協作。根據擬議中的重組計劃，Regeneron預計將獲得美國對阿利洛昔單的唯一權利，而賽諾菲預計將獲得唯一的除美國以外的阿利洛昔單的權利。擬議安排的完成預計將於2020年第一季度完成。

正如目前美國批准的處方藥信息中所述，PCSK 9抑制劑在HeFH和/或ASCVD患者中添加到最大耐受的他汀類藥物時，其LDL-C的減少率高達64%。當PCSK 9抑制劑用於被認為是他汀類藥物不耐藥的高膽固醇血癥患者時，LDL-C水平降低了45-56%。PCSK 9抑制劑的美國處方信息現在還包括降低心肌梗死、中風和

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已建立的心血管疾病患者的冠狀動脈血管重建術。此外，對於原發性高脂血症，包括家族性高脂血症和非家族性高脂血症，建議單獨或與其他降脂藥物聯合使用。儘管PCSK 9抑制劑降低了LDL-C的功效，但我們相信患者、醫生和付款人對它們的採用可能會受到它們較高的成本的不利影響，儘管它們最近降低了價格、大量的事先授權過程以及它們可注射的給藥途徑。

PCSK 9開發中的附加抑制劑

諾華公司(Novartis AG)正在開發飛利西蘭(Inclisiran)，其新藥應用程序(NDA)已於2019年12月提交給美國食品及藥物管理局(FDA)。與Regeneron製藥公司、賽諾菲公司和安進公司的PCSK 9抗體不同，inclisiran是一種長效RNA幹擾治療劑，可抑制PCSK 9的合成。臨牀研究的結果表明，飛利西蘭可能每6個月服用一次，在第一次和第二次劑量之間只有3個月的時間。和PCSK 9抗體一樣，依利西蘭是一種注射療法，在第三階段的臨牀試驗中可以將LDL-C降低45%到58%。在2019年11月，諾華公司收購了醫藥公司。該藥物公司於2018年10月發起了Orion-4試驗，旨在評估15，000名接受英利西蘭或安慰劑治療的人的心血管結果。

降甘油三酯療法

二十碳五烯酸乙酯是從魚油中得到的ω-3脂肪酸，即二十碳五烯酸或EPA的乙酯。其可能的作用機制包括增加β氧化，抑制酰基輔酶A：1，2-二酰基甘油酰基轉移酶(DGAT)，降低肝臟脂肪生成，提高血漿脂蛋白脂酶活性。依沙平乙酯是一種口服藥物，每日4克，每日服用4克，0.5克膠囊或2粒1克膠囊，每日兩次，每日兩次，與食物一起服用。2012年，美國食品和藥物管理局批准了由阿馬林公司(Amarin Corporation)開發的二十安培酮(Iosapent乙基)，該公司是一種用於降低成人高甘油三酯血癥(≥500 mg/dL)患者的甘油三酯(TG)水平的輔助食品。在臨牀試驗中，二十烯丙基乙酯在臨牀試驗中降低了大約27%的甘油三酯。

2018年9月，阿馬林宣佈了減少-IT(減少心血管事件後果)CVOT的頂級結果，在接受穩定的他汀治療的患者中，添加了依沙平乙酯(LDL-C中位數為75 mg/dL)。依沙平乙酯在統計上顯示心血管事件的風險降低了25%。減少IT的全部結果於2018年11月在AHA上公佈，並於2019年1月發表在新英格蘭醫學雜誌上。在2019年12月，阿馬林被美國食品及藥物管理局批准作為最大耐受性他汀類藥物的一種輔助藥物，以降低TG水平(≥150 mg/dL)的成人患者發生心肌梗死、中風、冠狀動脈再血管化和不穩定型心絞痛的風險，並建立心血管疾病或糖尿病以及心血管疾病的兩個或更多額外危險因素。

正在進行的臨牀研究

全球心血管結果試驗-明確結果

明確的結果是第三階段，事件驅動的，隨機的，多中心的，雙盲的，安慰劑對照的臨牀研究，旨在評估治療雙峯多酸是否降低患有心血管疾病或心血管疾病高危的他汀不耐受患者的心血管事件的風險。這項研究的主要終點是雙酚A酸對主要心血管不良事件(心血管死亡、非致命性心肌梗死、非致命性中風或冠狀動脈血管重建的影響；也稱為“四組分MACE”)。明確的結果旨在提供90%的動力，與安慰劑治療組相比，雙empedoic酸治療組初級終點的相對風險降低約15%，預計至少將有1，620名經歷主要終點的患者完成。

這項研究對32個國家1，200多個地點的14，032名高膽固醇血癥和高心血管疾病風險患者進行了過度登記。符合條件的高危患者(LDL-C>100 mg/dL一級預防)或心血管疾病患者(LDL-C在100 mg/dL至190 mg/dL之間進行二次預防)，且只能耐受低於批准的最低每日開始劑量的他汀類藥物，並考慮他汀類藥物，隨機分為服用雙酚A 180 mg每日一次或安慰劑。所有患者的預期基線LDL-C水平在135 mg/dL至140 mg/dL之間。

明確的結果將在預先確定的MACE端點出現後結束。我們在2016年12月啟動了明確的成果，並於2019年8月完成了招生工作。預期平均治療時間為3.75年

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最低治療時間約為2.25年。根據估計的心血管事件發生率，我們預計將在2022年下半年達到目標數量。這項研究旨在支持我們提交的美國和歐洲的簡歷風險降低指標。

收入

到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。在截至2019年12月31日的一年中，我們從我們與DSE的合作協議中獲得了1.484億美元的收入。我們預計，在EMA批准MAA之前的這段時間內，剩餘的160萬美元將按比例確認，原因是與DSE地區目前對MAA的監管工作有關的執行義務持續存在。我們預計將於2020年3月30日在美國推出NEXLETOL，並於2020年7月推出NEXLIZET。如果我們不能完成雙酚A酸或雙酚A/依澤替米比聯合片或任何其他產品候選產品的開發，我們可能會開發並獲得美國以外的監管機構的批准，我們創造未來收入的能力以及我們的運營結果和財務狀況將受到不利影響。

研發費用

截至2019年12月31日的年度研發費用為1.756億美元，主要與臨牀開發成本相關：明確的結果CVOT、開放標籤擴展研究、1002FDC-058研究、商業產品生產供應，以及我們預計的批准和補償相關成本，包括基於庫存的補償。

一般、銷售和行政

我們目前正在建立我們的商業化和分銷能力，並將繼續擴大我們的商業業務。我們在DSE地區宣佈了雙酚A酸和雙酚A/依澤替米貝聯合片商品化的合作協議。我們計劃繼續投資更多資源，發展適當的商業基礎設施，例如招聘和培訓一支銷售隊伍，建立一個合規計劃，並與與市場準入有關的付款人合作，將美國的雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片商業化，作為飲食的輔助劑，並最大限度地耐受他汀類治療成人HeFH或建立的ASCVD，後者需要進一步降低LDL-C。

我們繼續與潛在的第三方合作者進行合作討論。我們打算通過與一家或多家制藥公司的合作者建立更多的合作關係，尋求批准並在美國和歐洲以外的地區開展雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片劑的商業銷售，具體取決於適用的適應症、相關的開發成本和我們的現有資源。

製造與供應

Bempedoicacid和bempedoicacid/ezetimibe聯合片是用常規化學工藝從現成的原料中合成的小分子藥物。我們目前沒有製造設施。我們依靠合同製造商生產藥品和藥品，這是我們的商業供應和臨牀研究所需要的。所有用於商業供應和臨牀研究的藥物物質和藥物產品都是在當前良好的生產實踐下製造的。我們計劃繼續依賴合同製造商，以及潛在的合作伙伴，在美國和歐洲，如果獲得批准，在美國和歐洲以外的地區生產雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片劑的商業數量。

許可證和合作協議

2008年4月，我們與輝瑞達成了一項資產轉讓協議，根據該協議，我們收購了輝瑞擁有的全部與雙酚A酸項目相關的知識產權。我們還簽訂了一項許可協議，為某些未根據資產轉讓協議轉讓的剩餘背景知識產權提供全球獨家、完全支付的許可，我們還授予輝瑞在全球範圍內，對我們擁有或控制的與雙酚A酸以外的開發項目有關的某些專利權的完全付費許可。我們獲得的許可證包括雙酚A酸的開發、製造和商業化。沒有任何限制或限制，我們可以根據許可證授予分包許可證。

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協議。輝瑞無權根據協議條款獲得任何特許權使用費、里程碑或任何類似的開發或商業化付款，授予的許可證是不可撤銷的，不得因任何原因而終止，包括因重大疏忽而造成的故意違反或違反行為。

在2019年1月2日，我們與DSE簽訂了許可證和合作協議。根據該協議，我們已在歐洲經濟區和瑞士或DSE領土授予雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片劑的DSE獨家商品化權。DSE將負責DSE地區的商業化。我們仍然負責臨牀開發，監管和生產活動的許可產品全球，包括在DSE地區。

有關DSE協議的更多細節，請參見本年度報告(表10-K)其他地方的經審計財務報表附註3。

知識產權

我們努力保護和加強我們認為對我們的業務很重要的專利技術，包括尋求和維護旨在涵蓋我們的產品和成分、它們的使用方法以及對我們的業務發展很重要的任何其他發明的專利。我們還依靠商業機密來保護我們業務中不受專利保護或我們認為不適合保護的方面。

我們的成功將在很大程度上取決於我們能否獲得和維護與我們的業務有關的商業重要技術、發明和技術的專利和其他專利保護，捍衞和執行我們的專利，保護我們商業機密的機密性，以及在不侵犯第三方有效和可強制執行的專利和專有權利的情況下運作的能力。我們還依靠技術訣竅、持續不斷的技術創新和許可證發放機會來開發、加強和維持雙酚A酸、雙酚A酸/ezetimibe聯合片劑和我們的其他開發項目的專利地位。

截至2019年12月31日，我們的專利產業，包括我們在世界各地擁有的專利，包括大約24項美國專利和8項美國專利申請，以及在其他外國法域頒發的20項專利和75項待決專利申請。在我們的全球專利領域中，只有一部分專利和正在申請的專利與我們的雙酚A計劃有關。

Bempedoic acid是美國第7335，799號專利，該專利號定於2025年12月到期，其中包括711天的專利期限調整，並可能有資格獲得最長五年的專利展期。此外，定於2023年12月到期的美國9，000，041，8，497，301，9，624，152和10，118，881號專利要求使用雙酚A酸的方法，也可能有資格延長專利期限。我們打算申請一項專利的專利期限延長，包括產品的候選或其使用。目前，在美國以外的國家，有7項與雙酚A及其使用有關的專利。此外，在所批出的七項專利中，有兩項已獲多個歐洲國家批准，包括法國、德國、大不列顛、愛爾蘭、意大利、荷蘭、西班牙、瑞典和瑞士。

此外，我們有三個專利家族，我們正在尋求專利保護我們的雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片劑與一個或多個他汀類。我們有一項正在申請的美國專利申請和19項在美國以外的未決申請，它們要求使用雙酚A酸/ezetimibe複合片的治療方法。此外，我們還有一項美國專利申請和21項在美國以外的懸而未決的申請，用於生產雙酚A/ezetimibe複合片。此外，我們還有一項美國專利申請和18項在美國以外的未決申請，它們要求使用雙酚A酸和一種或多種他汀類藥物的固定劑量組合的治療方法。

除了我們擁有的專利，我們還擁有一個獨家的，全世界的，完全支付的許可證，任何未根據資產轉讓協議從輝瑞轉讓的剩餘背景知識產權。

個人專利的期限取決於獲得專利的國家的專利的法律期限。在我們提出申請的大多數國家，專利期限是從提出非臨時申請之日起20年。在美國，專利期限的調整可以延長專利的期限，從而補償專利權人因美國專利的行政延誤而受到的損害。

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和商標局在授予專利時，或者如果一項專利因較早提交的專利而被最終拒絕，則可予以縮短。此外，在某些情況下，專利期限可以延長，以收回由於FDA監管審查期而損失的部分專利。但是，修復期不得超過5年，包括修復期在內的總專利期限不得超過fda批准後的14年。我們期望在美國尋求專利條款的延長，如果可以的話，在我們已經或正在為我們的產品候選人尋求專利保護的其他國家。然而，包括美國FDA和美國專利和商標局(USPTO)在內的適用當局，以及其他國家的任何同等監管機構，可能不同意我們對此類擴展是否可獲得的評估，並可能拒絕授予我們的專利延期，或給予比我們所要求的更有限的延期。外國專利的期限因適用的當地法律的規定而異，但通常也是從最早的生效之日起20年。我們已頒發的美國專利，包括我們可能有資格申請的專利展期，將於2021年至2031年中期到期。然而，一項專利所提供的實際保護因不同國家的每一適用產品的索賠而有所不同，取決於許多因素，包括專利的類型、覆蓋範圍、與監管有關的延伸的可得性、某一特定國家的法律補救辦法的可得性以及專利的有效性和可執行性。

此外，生物技術、醫藥產品和工藝的專利地位，如我們打算開發和商業化的專利，一般都是不確定的，涉及複雜的法律和事實問題。到目前為止，美國還沒有就此類專利允許的範圍採取一致的政策。美國以外的專利情況更加不確定。美國和其他國家的專利法或專利法解釋的變化會削弱我們保護髮明的能力，加強我們的知識產權，更廣泛地説，可能會影響我們知識產權的價值。因此，我們無法預測在我們的專利或第三方專利中可能允許或強制執行的索賠的範圍。

生物技術和製藥業的特點是就專利和其他知識產權進行廣泛的訴訟。我們能否維持和鞏固我們在藥物和技術方面的專利地位，將取決於我們能否成功地獲得有效的索賠要求，並在獲得批准後執行這些要求。我們不知道我們可以提交的任何專利申請或第三方的許可是否會導致任何專利的頒發。我們所擁有或將來可能獲得的已發專利，可能會受到質疑、失效或規避，而根據任何已發出的專利所授予的權利，亦未必能為我們提供專利保護或競爭優勢，以對抗擁有同類技術的競爭對手。此外，我們的競爭對手可以在不侵犯我們的專利的情況下獨立開發和商業化類似的藥物，或複製我們的技術、商業模式或戰略。由於開發一種藥物的臨牀開發和監管審查所需的時間很長，因此，在我們的任何藥物商業化之前，任何相關的專利都可能在商業化後的短期內過期或繼續有效，從而減少任何此類專利的任何優勢。

在某些情況下，我們可能依靠商業機密和未申請專利的技術來保護我們的技術。然而，商業祕密是難以保護的。我們尋求保護我們的專有技術和流程，部分方式是與我們的顧問、供應商、合作者、科學顧問、承包商和其他第三方簽訂保密協議，並與我們的僱員簽訂發明轉讓協議。我們亦致力維護我們的數據和商業機密的完整性和保密性，方法是維持樓宇的實體安全，以及資訊科技系統的實物和電子保安。雖然我們對這些個人、組織和制度有信心，但協議或安全措施可能被違反，我們可能沒有足夠的補救辦法來對付任何違反行為。此外，我們的商業祕密可能會被其他競爭對手所知曉或獨立發現。如果我們的顧問、供應商、合作者、科學顧問、承包商或其他第三方在我們的工作中使用他人擁有的知識產權，就可能會出現關於相關或由此產生的技術和發明的權利的爭端。欲瞭解更多信息，請參見“風險因素-與我們的知識產權有關的風險”。

我們的商業成功也在一定程度上取決於不侵犯第三方的所有權。任何第三方專利的頒發是否會要求我們改變我們的發展或商業戰略，或者我們的藥物或工藝，獲得許可證或停止某些活動，這是不確定的。我們違反任何許可協議或未能獲得我們開發或商業化雙酚A酸、雙酚A/ezetimibe聯合片劑或任何其他產品候選產品所需的專利許可，都可能對我們產生重大不利影響。如果第三方也在美國準備和提交專利申請，要求我們擁有權利的技術，我們可能必須參加USPTO的干涉或派生程序，以確定誰有權要求發明。

此外，多年來在我們集中發展努力的領域進行了大量的科學和商業研究，導致第三方擁有若干已頒發的專利和待決的專利申請。美國和其他地方的專利申請只有在優先權日期起18個月後才會公佈。科學或專利文獻中的發現的公佈通常比科學文獻或專利文獻的出版日期晚得多。

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潛在的發現。因此，與雙酚A類似的藥物和未來我們可能開發的任何藥物、發現或技術有關的專利申請，可能已經由其他人在我們不知情的情況下提出。

競爭

我們的行業具有很強的競爭力，並受到迅速而重大的技術變革的影響。我們的潛在競爭對手包括大型製藥和生物技術公司、專業製藥和仿製藥公司、學術機構、政府機構和研究機構。影響我們產品候選產品商業成功的關鍵競爭因素可能是有效性、安全性和耐受性、可靠性、劑量的方便性、價格和補償。

膽固醇調節療法的市場特別大，而且很有競爭力。我們目前正在開發的產品將面臨激烈的競爭，無論是單一療法還是聯合療法。

我們的許多現有或潛在競爭對手的財力、技術和人力資源大大超過我們，而且在發現和開發產品候選人、獲得食品和藥品管理局和其他監管機構批准以及這些產品商業化方面的經驗也大大豐富。製藥和生物技術行業的兼併和收購可能導致更多的資源集中在少數競爭對手手中。因此，我們的競爭對手可能比我們更成功地獲得FDA批准的藥物和獲得廣泛的市場接受。我們的競爭對手的藥物可能比我們可能商業化的任何藥物更有效，或更有效地營銷和銷售，在我們能夠收回開發和商業化我們的任何產品候選產品的費用之前，可能會使我們的產品候選產品過時或缺乏競爭力。我們的競爭對手也可能比我們的產品更快地獲得FDA或其他監管機構的批准。我們預計，隨着新藥進入市場和先進技術的出現，我們將面臨激烈和日益激烈的競爭。最後，針對我們所針對的疾病開發新的治療方法可能會使我們的藥物失去競爭力或過時。參見“風險因素-與我們的業務相關的風險，以及我們產品候選產品的臨牀開發和商業化--我們的市場面臨着激烈的競爭。如果我們不能有效競爭，我們在美國銷售雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片的機會，如果獲得批准，在歐洲和其他地區將受到重大不利影響。“

監管事項

政府監管與產品審批

美國聯邦、州和地方各級政府當局和其他國家廣泛地管制諸如我們正在開發和開發的產品的研究、開發、測試、製造、質量控制、批准、標籤、包裝、儲存、記錄保存、促銷、廣告、分銷、營銷、進出口等。我們的產品候選人必須通過NDA程序得到FDA的批准，然後才能在美國合法銷售。NEXLETOL和NEXLIZET均通過這一過程獲得FDA批准，作為飲食的一種輔助手段，並能最大限度地耐受他汀類藥物治療成人HeFH或已建立的ASCVD患者，後者需要進一步降低LDL-C。

美國藥物開發進程

在美國，FDA根據“聯邦食品、藥品和化粧品法”(FDCA)和實施條例對藥物進行監管。在獲得法規批准和遵守適當的聯邦、州、地方和外國法規和條例的過程中，需要花費大量的時間和財政資源。在產品開發過程、批准過程或批准之後的任何時候，如果不遵守適用的美國要求，申請人可能會受到行政或司法制裁。這些制裁可包括林業發展局拒絕批准待決申請、撤銷批准、臨牀擱置、警告信、自願召回產品、扣押產品、完全或部分暫停生產或分銷、禁令、罰款、拒絕政府合同、歸還、扣押或民事或刑事處罰。FDA要求的藥品在美國上市前所需的過程通常包括以下幾個方面：

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測試和批准過程需要大量的時間、精力和財政資源，而且我們不能確定將來對我們的產品候選人的任何批准都將被及時批准，如果有的話。

一旦一種藥物候選產品被確定用於開發，它就進入了非臨牀階段，也被稱為臨牀前，測試階段。非臨牀試驗包括產品化學、毒性、配方和穩定性的實驗室評估，以及動物研究。研究新藥，或IND，贊助商必須將非臨牀試驗的結果，連同製造信息，分析數據和任何可用的臨牀數據或文獻，作為IND的一部分提交給FDA。主辦方還必須包括一份協議，其中詳細説明初步臨牀研究的目標、劑量程序、主題選擇和排除標準、用於監測安全的參數以及如果初步臨牀研究有助於進行療效評估，將評估的有效性標準。即使在IND提交之後，一些非臨牀測試也可能繼續進行。IND在FDA收到後30天自動生效，除非FDA在30天的時間內將臨牀研究放在臨牀上。在這種情況下，IND贊助商和FDA必須解決任何懸而未決的問題，才能開始臨牀研究。臨牀擱置也可由FDA在臨牀研究之前或期間因安全問題或不符合規定而實施，並可對某一類藥物中的所有藥物產品實施。FDA還可以實施部分臨牀擱置，例如禁止在一定時間或一定劑量內開展臨牀研究。

所有臨牀研究必須在一個或多個符合GCP規則的合格調查人員的監督下進行。這些規定包括要求所有研究對象提供知情同意。此外，機構評審委員會，或IRB，必須審查和批准任何臨牀研究計劃，然後才開始在任何機構。IRB除其他外，考慮是否將參與臨牀研究的個人的風險降至最低，與預期收益相比是否合理。該局亦會批准有關臨牀研究的資料，以及必須向每一臨牀研究對象或其法定代表提供的同意書，並須監察該項臨牀研究，直至完成為止。

每一項新的臨牀協議和對該協議的任何修改都必須提交IND進行FDA審查，並提交IRBs批准。還有關於向公共登記處報告正在進行的臨牀試驗和臨牀試驗結果的要求。

人類臨牀研究通常分三個順序階段進行，這些階段可能重疊或合併：

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詳細説明臨牀研究結果的進度報告必須至少每年向FDA提交，並且必須向FDA和調查人員提交關於嚴重和意外不良事件的安全報告，包括在臨牀上嚴重懷疑不良反應的發生率比規程或調查員手冊所列的任何重要增加，或其他研究或動物或動物的任何發現。離體測試表明，在人體內暴露於候選產品的人有很大的風險。第1階段、第2階段和第3階段測試可能無法在任何規定的時間內成功完成，如果有的話。FDA或贊助商可以基於各種理由隨時暫停或終止臨牀研究，包括研究對象或患者正面臨不可接受的健康風險的發現。同樣，如果臨牀研究沒有按照IRB的要求進行，或者藥物對病人造成意外的嚴重傷害，IRB可以中止或終止對其機構的臨牀研究的批准。

在進行臨牀研究的同時，公司通常完成額外的動物研究，還必須開發有關產品的化學和物理特性的額外信息，並根據cGMP要求最終確定產品的商業批量生產過程。製造過程必須能夠持續地生產產品候選產品的高質量批次，除其他外，製造商必須開發測試最終產品的特性、強度、質量和純度的方法。此外，必須選擇合適的包裝並進行測試，並且必須進行穩定性研究，以證明候選產品在其保質期內不會發生不可接受的劣化。

歐洲聯盟藥物開發

在歐洲聯盟，或歐盟，我們的產品候選人也受到廣泛的監管要求。與美國一樣，只有獲得主管監管機構的營銷授權，才能銷售醫藥產品。

與美國類似，歐洲聯盟臨牀前和臨牀研究的各個階段都受到重要的管制。儘管歐盟第2001/20/EC號“臨牀試驗指令”試圖統一歐盟臨牀試驗監管框架，為歐盟臨牀試驗的控制和授權規定了共同規則，但歐盟成員國對該指令的規定作了不同的修改和適用。這導致成員國制度發生重大變化。在現行制度下，在臨牀試驗開始之前，必須由兩個不同的機構-國家主管當局(NCA)和一個或多個道德委員會(ECs)-在每個歐盟國家批准試驗。在現行制度下，在臨牀試驗期間發生的對所調查藥物的所有懷疑意外嚴重不良反應都必須報告給成員國的NCA和ECs。

歐盟臨牀試驗立法目前正在進行過渡進程，其主要目的是協調和精簡臨牀試驗授權，簡化不良事件報告程序，改進臨牀試驗的監督並提高其透明度。最近頒佈的“臨牀試驗條例”(歐盟第536/2014號)確保在歐盟進行臨牀試驗的規則是相同的。

美國審查和批准程序

產品開發、非臨牀研究和臨牀研究的結果，以及對生產過程的描述、對該藥物進行的分析測試、擬議的標籤和其他相關信息，作為NDA的一部分提交給FDA，作為一種新藥的一部分，要求批准該產品的銷售。提交NDA需支付大量的使用費；在某些有限的情況下，可以獲得對這種費用的豁免。例如，該機構將免除小企業或其附屬機構提交供審查的第一份人體藥物申請的申請費。該公司從FDA獲得了一項有關雙酚A的小企業豁免。市場上每種經批准的處方藥產品每年都要收取處方藥計劃費用。

此外，根據2003年“兒科研究公平法”(簡稱PREA)，根據“食品和藥物管理局安全和創新法”(FDASIA)制定的永久法律，NDA或NDA的補充必須包含數據，以評估藥物在所有相關兒科亞類中聲稱的適應症的安全性和有效性，並支持對產品安全和有效的每一兒童亞羣體進行劑量和管理。FDA可批准推遲提交數據或全部或部分豁免。

FDA對提交的所有NDAs進行審查，以確保它們在接受備案之前足以進行實質性審查。FDA可能要求提供更多的信息，而不是接受NDA的備案。在這種情況下，NDA必須是

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重新提交，並附上補充資料。重新提交的申請在FDA接受備案之前也要經過審查.一旦提交的申請被接受備案，FDA就開始進行深入的實質性審查.FDA對NDA進行審查，以確定某一產品是否對其預期用途是安全和有效的，以及其生產是否符合cgmp，以確保和保持產品的特性、強度、質量和純度。在批准NDA之前，FDA將檢查生產該產品的設施。FDA將不會批准申請，除非它確定生產過程和設施符合cGMP要求，並足以確保產品在所要求的規格範圍內一致生產。FDA也可以要求，或者NDA申請人可以自願提出風險評估和緩解策略，或REMS，以確保藥物的益處大於其風險。REMS的要素可能包括“親愛的醫生來信”、藥物指南，以及在某些情況下對分發的限制。這些要素是作為NDA批准的一部分進行談判的，在某些情況下可能會推遲批准日期。REMS一旦通過，將進行定期評估和修改。FDA可將NDA提交給一個諮詢委員會，以審查、評估和建議是否應批准該申請，以及在何種條件下批准該申請。諮詢委員會是一個由專家組成的小組，他們在FDA提出要求時，就提交給FDA的重要事項提供諮詢和建議。FDA不受諮詢委員會建議的約束。

審批過程漫長而困難，如果適用的監管標準不符合或可能需要額外的臨牀數據或其他數據和信息，FDA可能拒絕批准NDA。即使提交了這些數據和信息，FDA也可能最終決定NDA不符合批准標準。從臨牀研究中獲得的數據並不總是結論性的，FDA對數據的解釋可能與我們對相同數據的解釋不同。如果FDA決定不批准目前形式的NDA，FDA將發出一封完整的回覆信。完整的回覆信通常描述FDA在NDA中發現的所有具體缺陷。所發現的缺陷可能是輕微的，例如，需要標記改變，或主要的，例如，需要額外的臨牀研究。此外，完整的回覆信可能包括建議申請人採取的行動，以便將申請置於批准的條件下。如果發出了完整的答覆函，申請人可以重新提交NDA，解決信中指出的所有缺陷，或者撤回申請，或者要求有機會進行聽證。

如果一種產品獲得監管機構的批准，該批准可能會大大侷限於特定的患者羣體、治療環境、疾病的風險類別以及劑量或使用指徵可能受到限制，這可能限制該產品的商業價值。此外，FDA可能要求在產品標籤中包括某些禁忌、警告或預防措施。此外，FDA可能要求進行進一步的第三階段和第四階段的測試，其中包括臨牀研究，目的是在NDA批准後進一步評估藥物的安全性和有效性，並可能需要測試和監測項目，以監測已商業化的核準產品的安全性。

歐洲聯盟藥品審查和批准

在由歐盟28個成員國以及冰島、列支敦士登和挪威組成的歐洲經濟區(EEA)中，只有在獲得營銷授權或MA之後才能將醫藥產品商業化。有兩種類型的營銷授權。

歐共體MA是由歐洲聯盟委員會根據人用藥品委員會(CHMP)的意見，通過集中式程序頒發的，在歐洲經濟區的整個領土上都是有效的。對某些產品，如生物技術醫藥產品、孤兒醫藥產品、基因療法、體細胞療法或組織工程藥物等先進治療藥物和含有用於治療艾滋病毒、艾滋病、癌症、神經退行性疾病、糖尿病、自身免疫和其他免疫功能障礙和病毒疾病的新活性物質的藥物，必須實行集中程序。對於含有歐洲經濟區尚未授權的新活性物質的產品，或構成重大治療、科學或技術創新或符合歐盟公共衞生利益的產品，均可採用集中式程序。

國家多邊協定由歐洲經濟區成員國主管當局頒發，僅涵蓋其各自領土，可供不在中央程序強制性範圍內的產品使用。

如果某一產品已獲準在歐洲經濟區成員國銷售，則可通過相互承認程序在其他成員國承認這一國家海洋環境狀況評估。如果產品在申請時沒有在任何成員國獲得國家海洋環境狀況評估，則可以通過分散程序在各成員國同時批准。根據權力下放程序，向每一個會員國的主管當局提交一份相同的卷宗，

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尋求馬，其中一人被申請者選為參考成員國。駐地管理處主管當局編寫一份評估報告草稿、一份產品特性摘要草稿或SPC，以及一份標籤和包裝傳單草稿，送交其他成員國(稱為有關成員國)，供其批准。如果有關成員國不反對RMS提議的評估、SPC、標籤或包裝，其依據是對公共健康的潛在嚴重風險，則該產品隨後在所有成員國(即RMS和有關成員國)獲得國家MA。

根據上述程序，在授予環境狀況評估之前，歐洲經濟區成員國的環境狀況評估或主管當局根據有關其質量、安全和效能的科學標準對產品的風險效益平衡進行評估。

專利條款恢復與市場獨佔性

根據FDA批准使用我們的產品候選產品的時間、期限和具體情況，我們的一些美國專利可能有資格根據1984年“藥品價格競爭和專利期限恢復法”(通常稱為“Hatch-Waxman法案”)獲得有限的專利展期。“哈奇-瓦克斯曼法案”允許專利恢復期長達五年，作為對在產品開發和FDA監管審查過程中失去的專利期限的補償。但是，專利期限的恢復不能將專利的剩餘期限延長到自產品批准之日起的14年以上。專利期限恢復期一般為IND生效日期和NDA提交日期之間的一半時間，再加上從NDA提交日期到批准該申請之間的時間。只有一項適用於已批准藥物的專利才有資格被延長，並且必須在專利期滿前提交延期申請。美國專利和商標局與FDA協商，審查和批准任何延長或恢復專利期限的申請。將來，我們會根據臨牀研究的預期時間，以及有關的NDA申請所涉及的其他因素，為我們現時擁有或獲授權的一些專利申請恢復專利期限，以延長專利的有效期。不過，我們不能保證會給予我們任何延長專利期限的保證。

FDCA的市場排他性規定也可能推遲某些申請的提交或批准。FDCA為第一位獲得NDA批准的新化學實體的申請人提供了五年的非專利營銷獨佔權。藥物是一種新的化學實體，如果FDA以前沒有批准任何其他新藥物含有相同的活性單元，這是對藥物物質的作用負責的分子或離子。在排他期內，FDA不得接受由另一家公司提交的一份縮寫新藥申請，或ANDA，或505(B)(2)NDA，如果申請人不擁有或有權查閲所有需要批准的數據，則不得接受另一種藥物的另一版本。但是，如果申請中包含專利無效或不侵權的證明，則在四年後可以提出申請。FDCA還為NDA，505(B)(2)NDA或對現有NDA的補充提供了三年的市場獨佔性，如果申請人進行或贊助的新的臨牀調查，除生物利用度研究外，被FDA認為對批准申請至關重要，例如，現有藥物的新適應症、劑量或強度。這三年的獨家只涉及與新的臨牀調查相關的使用條件，不禁止FDA批准含有原活性藥物的ANDA。五年和三年的獨家經營不會延誤完整的NDA的提交或批准.然而，提交完整的NDA的申請人將被要求進行或獲得對所有非臨牀研究和充分和良好控制的臨牀研究的參考權，以證明安全性和有效性。

在美國，兒科排他性是另一種排他性。兒科排他性，如果授予，提供了額外的六個月，現有的排他性或法定的批准延遲由專利認證。這種為期六個月的獨佔性，從其他排他性保護或專利延遲的結束開始，可以根據FDA發佈的“書面要求”自願完成兒科臨牀研究。

某些外國允許延長一種新批准的藥物的專利期限和/或給予一段時間的數據專屬和/或市場排他性。例如，根據某些歐洲國家銷售授權程序的時間和時間長短，新批准的藥物可能有資格獲得補充保護證書，即SPC，該證書可將該藥物的基本專利權延長五年。

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目錄

核準後要求

我們已經獲得或可能獲得FDA批准的任何藥物都要受到FDA的持續監管，其中包括記錄保存要求、報告該產品的不良體驗、向FDA提供最新的安全和功效信息、產品取樣和分銷要求、遵守某些電子記錄和簽名要求以及遵守FDA的促銷和廣告要求。美國食品和藥物管理局嚴格管制標籤，廣告，促銷和其他類型的信息，產品投放市場。藥品只能用於經批准的適應症，並按照經批准的標籤的規定進行推廣。此外，藥品製造商必須繼續遵守cGMP的要求，這是廣泛的，需要大量的時間，資源和持續的投資，以確保遵守。此外，在實施之前，對生產過程的更改通常需要事先得到FDA的批准，而對批准產品的其他類型的更改，例如添加新的標識和附加的標籤聲明，也要經過FDA的進一步審查和批准。FDA可能會施加額外的要求或承諾，在批准產品後進行額外的研究和試驗，如FDA規定的，我們已經同意對NEXLETOL和NEXLIZET進行研究和試驗。具體來説，作為NEXLETOL和NEXLIZET批准的一部分，FDA要求進行藥效學/藥效學(PK/PD)和第三階段的研究，以評估10歲至18歲以下的HeFH患者的雙酚A酸，這是一項世界性的描述性研究，收集懷孕期間接觸NEXLETOL和NEXLIZET的婦女的前瞻性和回顧性數據，以評估懷孕和產婦併發症的風險以及對發育中胎兒和新生兒的不良影響。, 以及對嬰兒第一年的不良影響，這是一項哺乳研究，旨在分析接受過NEXLETOL和NEXLIZET治療劑量的哺乳期婦女的乳，並完成正在進行的明確CVOT試驗。

藥品製造商和參與生產和分銷已批准藥品的其他實體必須向FDA和某些州機構登記其機構，並定期接受FDA和某些州機構的檢查，以確保遵守cGMP和其他法律。cGMP要求適用於生產過程的各個階段，包括藥品的生產、加工、滅菌、包裝、標籤、儲存和裝運。製造商必須建立有效的系統，以確保產品符合規範和規範標準，並在產品發佈前對每一批或每批產品進行測試。我們依賴，並期望繼續依賴第三方生產的臨牀和商業數量的我們的產品候選。未來的FDA和州檢查可能會在我們的合同製造商的設施中找出可能擾亂生產或分配或需要大量資源來糾正的合規問題。

如果不遵守監管要求，或者在產品上市後出現問題，FDA可以撤回產品批准。後來發現產品以前未知的問題，包括意外的嚴重程度或頻率的不良事件，或製造過程，可能導致修訂批准的標籤以增加新的安全信息；實施市場後研究或臨牀試驗以評估新的安全風險；或根據REMS計劃或修訂的REMS計劃實施分配限制或其他限制。此外，不遵守監管要求可能導致行政或司法行動，如罰款、警告信或無標題信件、擱置臨牀研究、自願召回產品、扣押產品、或拒絕允許進出口產品、拒絕批准待決的申請或補充品、限制銷售或製造、禁令或民事或刑事處罰。

國會不時地起草、提出和通過立法，這將大大改變FDA管制的產品的批准、製造和銷售的法律規定。除了新的立法外，FDA的法規和政策經常被FDA修改或重新解釋，其方式可能會對我們的業務和產品候選人產生重大影響。不可能預測是否會頒佈或實施進一步的立法或FDA法規或政策變化，以及這些變化的影響(如果有的話)。

外國管制

除了在美國的規定外，我們還受各種外國法規的約束，如我們選擇在美國以外的地方銷售任何產品，我們的臨牀研究以及產品候選產品的商業銷售和分銷。無論我們是否獲得FDA的批准，我們都必須獲得外國類似監管機構的批准，才能在這些國家開始臨牀研究或銷售。批准程序因國家而異，時間可能比FDA批准的時間長或短。各國對臨牀研究、產品許可、定價和報銷的要求差別很大。與美國一樣，審批後的監管要求，如有關產品製造、營銷或分銷的要求，將適用於任何在美國以外獲得批准的產品。

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員工

截至2019年12月31日，我們擁有193名全職員工.我們的員工中有23人有博士學位，7人有博士學位，8人有藥學博士學位.83名員工從事研發活動。我們的僱員中沒有一個是由工會或集體談判協議所代表的。我們認為我們與員工的關係很好。

設施

我們的公司總部位於密歇根州的安娜堡，在那裏我們租用了大約19，400平方英尺的辦公空間。我們認為我們現有的設施足以滿足我們目前的需要。

法律程序

2016年1月12日，我們公司的一名股東向美國密歇根州東區地區法院提起集體訴訟，起訴我們和Tim Mayleben，標題如下：凱文·多爾蒂訴Esperion治療學公司，等。(編號16-cv-10089)。訴訟稱，我們和梅耶本先生違反了1934年“證券交易法”第10(B)和20(A)節和證交會規則第10b-5節的規定，據稱他們沒有在2015年8月17日公開聲明，即FDA將在批准我們的主要產品候選人之前要求進行心血管結果試驗。訴訟除其他事項外，還要求賠償據稱在2015年8月18日至2015年9月28日期間股價過高的補償性損害，以及律師費和律師費。訴訟中提出了一項修改後的申訴，而2016年7月5日，我們提出了駁回修改後的申訴的動議。2016年12月27日，法院批准了我們提出的帶有偏見的駁回動議，並做出了有利於我們的判決。2017年1月24日，這起訴訟的原告提出了修改或修改判決的動議。2017年5月，法院駁回了原告修改或修改判決的動議。2017年6月19日，原告向第六巡迴上訴法院提出上訴通知，並於2017年9月14日提交開審狀，以支持上訴。上訴在2017年12月7日得到了充分的介紹，2018年3月15日在第六巡回法庭上進行了辯論。 2018年9月27日，第六巡回法庭發佈了一項意見，撤銷了地區法院的駁回，併發回候審程序。2018年10月11日，我們提交了一份請求重新審理ENBANC的請願書，2018年10月23日，第六巡迴上訴法庭指示原告對該請求作出迴應。2018年12月3日，第六巡迴法院駁回了我們要求重新審理的請求，2018年12月11日，根據第六巡迴法院的授權，此案被退回聯邦地區法院。2018年12月26日，我們提交了對修改後的申訴的答覆，2019年3月28日，我們提交了修正後的申訴的答覆。我們無法預測這件事的結果，也無法對可能因不利結果而造成的損失的數額或範圍作出有意義的估計。

2016年12月15日，我們公司的一名股東向特拉華州大法官法院提起衍生訴訟，起訴蒂姆·梅勒本(Tim Mayleben)、羅傑·牛頓(Roger Newton)、瑪麗·麥高萬(Mary McGowan)、妮可·維圖洛(Nicole Vitullo)、道夫·戈爾茨坦(Dov Goldstein)、丹尼爾·詹尼(Daniel Janney)、小安東尼奧·戈託(Antonio Gotto Jr.)、馬克·麥戈文(Mark McGovin)、吉爾伯特·奧門恩(Gilbert Omenn)、斯科特·布倫斯坦(Scott Braunstein)和帕特里克·恩賴德(Patrick Enright)。我們的公司被命名為名義被告。訴訟稱，被告在2015年8月17日做出或未能確保我們公司建立可靠的內部控制系統。2019年2月8日，我們和被告提出了駁回衍生訴訟的動議。2019年4月23日，原告對駁回派生訴訟的動議提出異議，我們於2019年5月15日提交了答辯狀。2019年11月6日，法院就駁回申請舉行了聽證會。2020年2月13日，法院批准了以偏見駁回我們的動議，並作出了有利於我們的判決。

2018年5月7日，我公司的一名股東向美國密歇根州東區地區法院提起了集體訴訟，標題如下：Kevin Bailey訴Esperion治療學公司等。(編號18-cv-11438))。2018年10月22日，對我們和某些董事和高級官員提出了修改後的申訴。經修訂的申訴指控違反了1934年“證券交易法”第10(B)條和第20(A)節和美國證券交易委員會規則第10b-5條，理由是據稱作出了虛假和誤導性的陳述。關於雙酚A的安全性和耐受性的遺漏，特別是我們於2018年5月2日宣佈的雙酚A酸第三階段試驗結果的事實和情況。2018年11月13日，我們提交了一份駁回經修正的申訴的動議，該動議在2018年12月18日得到了充分的通報。除其他外，該訴訟還要求賠償據稱在2017年2月22日至2018年5月22日期間股價上漲的賠償金，以及律師費和訴訟費。2019年2月19日，法院批准了以偏見駁回我們的動議，並作出了有利於我們的判決。

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目錄

將來，我們可能會成為在正常業務過程中出現的法律問題和索賠的當事方，而我們預計解決這些問題不會對我們的財務狀況、業務結果或現金流動產生重大的不利影響。

可得信息

我們的網址是www.esperion.com。我們根據1934年“證券交易法”第13(A)或15(D)節提交或提交的關於表10-K的年度報告、關於表10-Q的季度報告、關於表格8-K的當前報告以及對這些報告的修訂，在我們向證券交易委員會以電子方式提交或提供這些材料後，將在合理可行的範圍內儘快通過我們的互聯網網站的投資者關係網頁免費提供。或者，這些報告可在證券交易委員會的網站www.sec.gov上查閲。

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第1A項.危險因素

除本報告所載或以參考方式納入的歷史資料外，本報告和參考資料所包含的前瞻性陳述涉及風險和不確定因素。這些報表包括對我們的會計和財務預測、未來的計劃和目標、未來的經營和經濟業績以及關於未來業績的其他報表。這些聲明不能保證將來的表現或事件。我們的實際結果可能與本報告中討論的結果大不相同。可能造成或造成這些差異的因素包括但不限於下一節討論的因素，以及第二部分題為“管理人員對財務狀況和業務結果的討論和分析”的第二部分第7項以及本報告其他部分以及本報告中以提及方式納入的任何文件中討論的因素。

您應仔細考慮下列風險因素，以及本報告中包括或包含的所有其他信息。如果下列任何一種風險單獨發生或加在一起，或我們目前所不知道的或我們目前認為不重要的其他風險發展為實際事件，那麼我們的業務、財務狀況、經營結果或前景可能會受到重大的不利影響。如果出現這種情況，我們普通股的市場價格可能會下跌，股東可能會損失全部或部分投資。

與我們的業務相關的風險以及產品候選產品的臨牀開發和商業化

我們幾乎完全依賴於兩種產品的成功，雙酚A和雙酚A/依扎蒂米貝聯合片。我們無法保證這兩種產品在美國的上市都將在我們預期的時間內進行。我們無法保證我們在美國的商業化努力在這兩種產品上都會成功，或者我們能夠在我們預期的水平或時間範圍內，或者在支持我們的目標所需的水平或時間範圍內創造收入。.

到目前為止，我們還沒有從銷售產品中獲得任何收入。我們的主導產品，NEXLETOL^TM(雙酚酸)片與NEXLIZET^TM(bempedoic acid和ezetimibe)片劑於2020年2月獲得FDA批准，但尚未上市。我們計劃於2020年3月30日在美國推出NEXLETOL。我們計劃於2020年7月在美國推出NEXLIZET。我們不能保證這些發射將在我們預期的時間內進行。我們可能會遇到延遲或障礙，與我們的發射，影響時間。

目前，我們的業務在很大程度上取決於我們能否在美國成功地將NEXLETOL和NEXLIZET商業化，將患者作為飲食輔助治療和最大耐受的他汀類治療，以治療患有HeFH或已建立的ASCVD的成人，後者需要額外降低LDL-C。我們可能永遠無法成功地將這些產品商業化，或在收入方面滿足我們的期望。我們從來沒有銷售，銷售或銷售任何醫藥產品的商業用途。我們所建立的基礎設施、系統、流程、政策、人員、關係和材料，對於我們在美國推出和商業化這兩種產品來説，並不足以使我們在我們預期的水平上取得成功。此外，保健提供者可能不會接受一種新的治療模式，以治療那些需要額外降低LDL-C的HeFH患者或已建立的ASCVD患者。我們可能還會遇到與雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片劑的償還有關的挑戰，即使我們從付款人那裏得到了積極的早期跡象，包括在每種產品的範圍、廣度、可用性或補償金額方面的潛在限制。同樣，醫療機構或病人可能決定治療的經濟負擔是不可接受的。我們的結果也可能受到負面影響，如果我們沒有充分的規模，我們的實地小組或我們的醫生，分割和定位策略是不夠的，如果我們遇到缺陷或低效率的基礎設施或流程。這些問題中的任何一個都會損害我們成功地將雙酚A/依澤替米貝聯合片和雙酚A酸商業化的能力，或產生可觀的收入或利潤。

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目錄

在收入或利潤的數額或時間上滿足我們的期望。與我們的商業化努力有關的任何問題或障礙都可能對我們的業務、經營結果、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。我們不能保證在雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片的啟動或商業化努力中取得成功。

我們已經獲得美國FDA的批准，將我們的兩種主要產品候選物作為飲食和最大耐受性他汀療法的附屬品，用於治療那些需要進一步降低LDL-C的成人HeFH或ASCVD，但我們不能肯定我們是否能夠獲得歐洲EMA的批准，或者我們決定追求或成功地將我們的產品和任何未來的產品候選產品商業化的其他地區的監管機構。此外，我們不能肯定，我們將能夠獲得批准，我們的任何一個候選人的任何其他指示或批准任何未來的產品候選人。

Bempedoicacid和bempedoicacid/ezetimibe聯合片可能需要大量額外的臨牀開發、測試和監管批准，然後我們才能獲準在歐洲和美國以外的其他市場開始商業化，以降低LDL-C。我們的產品的臨牀研究、製造和營銷以及未來任何產品的候選產品都要受到美國和其他國家政府機構的廣泛和嚴格的審查和監管，在這些國家，我們打算測試並(如果獲得批准)銷售任何產品候選人。在獲得對任何產品候選產品的商業銷售的監管批准之前，我們必須通過臨牀前測試和臨牀研究證明，該產品候選產品在每個目標指示中都是安全有效的。這個過程可能需要很多年，需要花費大量的資源，可能包括營銷後的研究和監督。在美國開發的大量藥物中，只有一小部分成功地完成了FDA、EMA或任何其他外國監管機構的審批過程，並被商業化。因此，我們不能向您保證，雙酚A和雙酚A/依澤替米貝聯合片或我們可能開發的任何其他產品的候選產品將被成功開發或商業化。在2019年2月11日，雙酚A酸和雙酚A酸/依扎蒂米貝聯合片被提交給EMA。此外，EMA還完成了雙峯多酸和雙酚A/依澤替米貝聯合片的MAAS的正式驗證。

我們不允許在歐洲推銷我們的產品候選人以降低LDL-C，或者在美國推銷任何其他的指示，直到我們得到FDA的NDA補充劑、EMA的MAA或其他任何外國的批准為止，直到我們得到這些國家的必要批准為止。作為提交雙倍體酸/依西替米比聯合片治療高膽固醇血癥患者低密度脂蛋白-C(LDL-C)的一個條件，我們完成了關鍵的第3期臨牀研究(1002 FDC-053)以及全球關鍵的雙峯多酸3期LDL-C降低計劃和10期2期臨牀研究。此外，我們可能決定在未來提交一份補充的NDA或MAA，用於雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合表，用於其他適應症，如CVD風險降低指示。作為一項條件，提交一份NDA補充或MAA用於治療高膽固醇血癥患者，以降低CVD風險，我們已經開始並打算完成明確的結果CVOT。

獲得NDA或MAA的批准是一個複雜、宂長、昂貴和不確定的過程，FDA或EMA可能會由於多種原因推遲、限制或拒絕批准雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片劑，其中包括：

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目錄

任何這些因素，其中許多是我們無法控制的，可能危及我們的能力，以獲得監管批准，併成功銷售雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片劑。此外，由於我們的業務幾乎完全依賴於這些產品的候選者，我們在尋求監管批准方面的任何挫折都會對我們的業務和前景產生重大的不利影響。

雙酚A酸/依祖替米比聯合片的開發和批准與雙酚A酸的開發和批准基本相同，與雙酚A酸的臨牀開發和批准有關的風險同樣適用於雙酚A/ezetimibe聯合片。我們開發雙酚A酸的任何失敗都會對我們開發雙酚A酸/依澤替米貝聯合片的能力產生重大和不利的影響，並尋求批准和商業化，以用於計劃的適應症。此外，即使雙酚A酸的臨牀開發成功，並被批准用於一個或多個適應症，也不能保證雙酚A酸/依西替米貝聯合片將被成功研製並被批准用於相同的適應症或完全相同，反之亦然。

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目錄

在完成我們的明確結果方面的失敗或拖延，CVOT對雙酚A的使用可能會增加我們的成本，並可能延遲、阻止或限制我們創造收入和繼續我們的業務的能力。

2016年12月，我們啟動了CVOT的明確結果。CVOT或我們正在進行的任何其他臨牀研究的完成可能會被推遲或阻止，原因有很多，其中包括：

臨牀研究也可能由於含糊不清或陰性的中期結果而延遲或終止。此外，臨牀研究可能會被我們、FDA、EMA、IRBs在監督臨牀研究、數據安全監測委員會(DMC)、監督爭議中的臨牀研究或任何其他監管機構的地點暫停或終止，原因包括：

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雙峯多酸和雙倍體酸/依澤替米比聯合片的完成階段1、2和3期臨牀研究的陽性結果不一定能預測我們目前明確結果的結果，也不一定能預測我們正在進行的雙酚A酸CVOT或我們的任何其他臨牀研究的結果，也不保證FDA批准雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片，以作為CVD風險降低指示、EMA或任何其他監管機構的補充指示。如果我們不能在cvOT或其他正在進行和/或計劃中的臨牀研究中複製已完成的bempedoic acid和bempedoic acid/ezetimibe聯合片的已完成的第1期、第2期和第3期臨牀研究的陽性結果，我們可能無法成功地開發、獲得對雙酚A和雙倍體酸/ezetimibe聯合片的調控地位和商業化。.

藥物在臨牀研究中的失敗率很高。即使我們能夠完成我們正在進行的明確的結果CVOT，我們已經完成的雙酚A、第二和第三階段臨牀研究的積極結果，以及我們對雙酚A/ezetimibe聯合片的第31002FDC-053期臨牀研究的積極結果，也可能無法在我們目前的明確結果中得到複製，也不能在我們目前的明確結果中複製，也不能在CVOT或今後對雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片的任何未來研究中得到複製，也不能保證FDA批准雙酚A和雙酚A/etimibe聯合片作為額外的適應症，例如CVD風險降低指示、EMA或任何其他監管機構。許多製藥和生物科技行業的公司在早期取得積極成果後，在後期臨牀研究中遭受了重大挫折，我們不能肯定我們不會面臨類似的挫折。除其他外，這些挫折是由於臨牀研究中的臨牀前發現或臨牀研究中的安全性或有效性觀察，包括以前未報告的不良事件造成的。此外，由於許多因素，包括在產品開發期間監管政策的變化，可能會遇到監管方面的延誤或拒絕。如果我們不能在明確的結果中取得積極的結果，CVOT或任何未來的臨牀研究，我們的產品候選人或未來產品候選人的監管狀況，以及相應地，我們的業務和財務前景，可能會受到重大的不利影響。

由我們的產品候選人引起的不良副作用可能導致我們或監管機構中斷、延遲或停止非臨牀研究和臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或延遲或拒絕FDA或其他監管機構的監管批准。

根據其性質，臨牀試驗利用了潛在患者羣體的樣本。由於患者數量有限，暴露時間有限，我們產品候選產品的罕見而嚴重的副作用可能只會暴露於大量接觸產品候選的患者。如果我們的產品候選人獲得市場認可，而我們或其他人在批准後發現此類產品(或任何其他類似產品)所造成的不良副作用，則可能會產生一些潛在的重大負面後果，包括：

我們認為，任何這些事件都可能使我們無法獲得或保持市場對受影響產品的接受，並可能大大增加我們產品商業化的成本，並極大地影響我們成功地將我們的產品商業化和創造收入的能力。

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目錄

我們將來可能需要大量的額外資本。如果沒有額外的資本，我們將不得不推遲、減少或停止運作。

在2020年2月，我們宣佈FDA批准了雙峯多酸和雙酚A/依澤替米貝聯合片劑。在2020年1月，我們宣佈，EMA的CHMP對雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片的MAAS採取了積極的意見，建議批准治療高膽固醇血癥和混合性血脂異常。然而，不能保證EMA會將我們的第3期1002 FDC-053臨牀研究或全球關鍵的第3期LDL-C降低計劃的結果單獨視為足以支持批准雙酚A酸和雙酚A酸/依扎蒂米貝聯合片的結果。在2019年2月11日，雙酚A酸和雙酚A酸/依扎蒂米貝聯合片被提交給EMA。

如果監管機構確定降低LDL-C不再是初步批准雙empedoicacid和bempedoicacid/ezetimibe聯合片的替代終點，我們將計劃在2022年之前，根據已完成和成功的CVOT(包括全球關鍵階段3 LDL-C降低計劃的結果)，提交我們的雙empedoicacid(單藥治療)的MAA作為CV風險降低指標。我們期望這些臨牀研究，再加上我們為雙酚A和雙酚A/依澤替米貝聯合片的臨牀發展而進行的任何額外臨牀研究，都會消耗大量額外的財政資源。我們預計，我們現有的現金和現金等價物，以及未來根據DSE合作協議將收到的收益，將足以通過預期EMA批准的雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片劑，以及雙酚A酸和雙酚A/ezepeibe聯合片劑的商業化(如果LDL-C降低作為替代終點)，為業務提供資金。然而，我們可能需要獲得更多的現金資源，以繼續資助雙酚A酸和雙酚A/依澤替米貝聯合片的商業化和進一步的臨牀開發。我們未來的資本需求可能很大，將取決於許多因素，包括：

環境的變化可能會使我們消費資本的速度比我們目前預期的要快得多。由於任何臨牀研究的結果都是高度不確定的，因此我們無法合理地估計成功完成雙酚A酸和雙戊烯二酸/依澤替米貝聯合片的開發、管制批准和商業化所需的實際數量以及任何未來的產品候選產品。當我們需要時，可能無法獲得額外的資金，也可能無法以對我們有利的條件獲得資金。此外，我們可能會尋求額外的資本，因為有利的市場條件或戰略考慮，即使我們認為我們有足夠的資金，我們目前或未來的經營計劃。如果我們不能及時獲得足夠的資金，或者根本無法繼續開發雙酚A酸和雙酚A/依澤替米貝聯合片，或者

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任何未來的產品候選產品，或商品化雙酚A和雙酚A酸/依扎蒂米聯合片劑，或任何未來的產品候選，如果獲得批准。

我們是一家新興的製藥公司，沒有從產品銷售中獲得任何收入。自成立以來，我們遭受了巨大的經營損失，並預計在可預見的將來，我們將遭受持續的虧損。

我們有有限的經營歷史可作為您投資決策的依據。藥品開發是一項高度投機性的事業，涉及很大程度的風險。我們於2008年1月成立。到目前為止，我們的業務主要限於組織和配置我們公司的人員，並開展雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片劑的研究和開發活動，併為這些產品的商業推出做準備。我們從未從產品銷售中獲得任何收入。我們已獲得美國FDA的兩種產品候選產品的監管批准，但尚未獲得歐洲EMA或任何其他監管機構對雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片劑的批准。因此，我們會受到新藥劑產品的發展、監管審批和商品化所帶來的所有風險，我們可能會遇到意外的開支、困難、併發症、延誤及其他未知因素。

自我們成立以來，我們把我們所有的努力和財政資源基本上集中在發展雙酚A上。我們迄今主要通過出售優先股、公開發行普通股、可兑換期票和認股權證、負債、合作協議和收入利息購買協議的里程碑付款等方式為我們的業務提供資金，自成立以來，我們每年都遭受損失。截至2019年12月31日、2018年12月31日和2017年12月31日，我們的淨虧損分別為9 720萬美元、20180萬美元和1.67億美元。截至2019年12月31日，我們的累計赤字為6.953億美元。基本上，我們所有的經營損失都是由於與我們的開發計劃有關的費用以及與我們的業務有關的一般和行政費用造成的。我們預計，在未來幾年和可預見的將來，運營虧損將不斷增加。我們先前的損失，加上預期的未來損失，已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。我們預計，在可預見的未來，與CVOT的明確結果相關，以及在我們準備商業發射活動時，我們將繼續承擔大量費用和不斷增加的運營損失，這些活動包括我們的銷售和營銷團隊以及其他相關人員和活動的大量發展。我們的研發費用預計會在可預見的將來繼續進行，因為它們涉及到我們持續的明確結果--CVOT，我們的MAA提交文件，以及我們選擇追求的任何其他早期開發計劃或附加指標。由於我們在美國已經獲得了雙酚A酸和雙酚A/依澤替米比聯合片的市場批准，我們也將獲得可觀的銷售額。, 營銷和外包製造費用，並預期我們的一般費用和行政費用將進一步大幅增加與雙酚A酸/ezetimibe聯合片劑的商業化有關。作為一家上市公司，我們已經並將繼續承擔與作為一家上市公司經營有關的額外費用。因此，我們預計在可預見的將來將繼續遭受重大和不斷增加的經營損失。由於與開發藥品有關的許多風險和不確定因素，我們無法預測未來任何損失的程度，或我們何時會盈利，如果有的話。即使我們確實盈利，我們也可能無法在季度或年度基礎上維持或增加我們的盈利能力。

在監管要求，FDA或EMA指導或意外事件，包括在我們的CVOT雙峯多酸，可能會發生變化，這可能導致改變臨牀研究規程或額外的臨牀研究要求，這可能導致成本增加，並可能推遲我們的發展時間表。

在我們的臨牀研究中，監管要求、FDA或EMA指導或意外事件的變化可能迫使我們修改臨牀研究規程，或者FDA或EMA可能會強加額外的臨牀研究要求。對我們的臨牀研究規程的重大修改可能需要重新提交FDA和/或IRBs審查和批准，這可能會對這些研究的成本、時間和/或成功完成產生不利影響。如果我們經歷了大量的延遲完成--或者如果我們終止CVOT，或者如果我們需要進行更多的臨牀研究，雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片的商業前景可能會受到損害，我們產生產品收入的能力也會受到影響。儘管我們已經完成了CVOT的註冊，但我們最終可能無法從雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片中顯示出足夠的臨牀益處，而我們未能這樣做可能會延遲或阻礙我們獲得FDA或EMA批准的CVD風險降低指標的能力。

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目錄

即使我們在美國已經獲得了雙酚A酸和雙酚A/依澤替米比聯合片的市場批准，即使我們在歐洲或其他市場獲得了這樣的批准，我們也可能面臨未來的發展和監管方面的困難。

即使我們在美國已經獲得了雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片的營銷批准，即使我們在歐洲或其他市場獲得了這樣的批准，監管機構仍然可能對雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片的指定用途或營銷要求施加重大限制，或者對可能昂貴的批准後研究(如CVOT)施加持續的要求。Bempedoicacid和bempedoicacid/ezetimibe聯合片劑也將受到食品和藥物管理局關於產品包裝、儲存、標籤、廣告和促銷、保存記錄、提交安全更新和其他營銷後信息的現行要求的約束。FDA擁有重要的後營銷權限，例如，要求根據新的安全信息進行標籤更改，並要求進行營銷後研究或臨牀研究，以評估與使用藥品有關的嚴重安全風險。例如，作為我們NEXLETOL和NEXLIZET批准的一部分，FDA要求進行PK/PD和第三階段研究，評估10歲至18歲以下的HeFH患者的雙峯多酸，一項世界性的描述性研究，收集在懷孕期間接觸NEXLETOL和NEXLIZET的婦女的前瞻性和回顧性數據，以評估懷孕和產婦併發症的風險、對發育中胎兒和新生兒的不良影響以及第一年對嬰兒的不良影響、一項哺乳研究，以分析接受NEXLEL和NEXLIZET治療劑量的哺乳婦女的母乳，並完成正在進行的明確CVOT試驗。

EMA和其他外國監管機構可能對雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片實施類似的要求，如上述對FDA的要求。

藥物產品及其設施的製造商須接受FDA和其他管理當局的不斷審查和定期檢查，以確保符合現行的良好製造做法和其他條例。如果我們或監管機構發現雙峯多酸或雙酚A/依澤替米貝聯合片的問題，如嚴重程度或頻率未預料的不良事件，或生產雙峯多酸或雙酚A/ezetimibe聯合片的設施出現問題，監管機構可對雙酚A酸或雙酚酸/ezetimibe聯合片、製造商或我們施加限制，包括要求從市場上撤出雙酚A或雙酚A/伊替莫司聯合片或暫停生產。如果我們、雙酚A酸或雙酚A酸/依澤替米貝聯合片或雙酚A酸或雙戊烯二酸/依澤替米貝聯合片的生產設施不符合適用的監管要求，監管機構除其他事項外，可：

即使我們在美國已經獲得了雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片的市場批准，但在美國以外的市場上，我們可能永遠得不到對bempedoicacid或bempedoicacid/ezetimibe聯合片的監管批准。.

為了在美國以外的市場上銷售任何產品，包括DSE在歐洲市場上銷售雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe聯合片劑，我們必須建立和遵守我們打算在哪些國家銷售我們產品的許多不同的功效、安全和其他監管要求。批准程序因國家而異，可能涉及額外的產品候選測試和額外的行政審查期。在其他地方獲得批准所需的時間

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國家可能與獲得FDA批准的要求不同。其他國家的市場審批過程可能包括上述美國FDA批准的所有風險以及其他風險，反之亦然。特別是在美國以外的許多國家，產品在商品化之前必須獲得定價和報銷批准。獲得這一批准可能導致在這些國家將產品推向市場方面的重大拖延。一國的營銷核準並不能確保另一國的市場營銷批准，但一國未能獲得營銷批准或拖延可能會對另一國的監管進程產生負面影響。如果不能在其他國家獲得市場批准，或在獲得這種批准方面出現任何延誤或其他挫折，就會損害我們在這些外國市場上將雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片商業化的能力。任何這類損害都會減少我們潛在市場的規模，這可能對我們的業務、經營結果和前景產生重大不利影響。

儘管我們在美國已經獲得了雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片的市場認可，但它們可能無法獲得廣泛的市場接受，這將限制我們從它們的銷售中獲得的收入。

bempedoicacid或bempedoicacid/ezetimibe聯合片在美國的商業成功，如果得到歐洲醫學協會或其他監管機構的批准，將取決於醫學界，包括醫生、病人和醫療保健支付人員對雙酚A和雙酚A/ezepeibe聯合片劑的認識和接受。如果獲得批准，雙酚A酸和雙酚A/依澤替米貝聯合片的市場接受程度將取決於若干因素，其中包括：

如果雙峯多酸或雙酚A/ezetimibe聯合片不能獲得病人、醫生和付款人的充分接受，我們可能無法從雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片中獲得足夠的收入，使其成為或保持盈利。我們教育醫學界和第三方付費者有關雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片的好處的努力可能需要大量的資源，而且可能永遠不會成功。

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如果我們不能建立銷售和營銷能力，或與第三方達成協議來銷售和銷售雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合平板，我們可能無法產生任何收入。

我們正在建立我們的商業化和分銷能力，以支持我們的藥品的銷售、銷售和分銷。為了在美國銷售雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片劑，如果得到EMA或任何其他監管機構的批准，我們必須建立我們的銷售、營銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方作出安排來提供這些服務。例如，我們與DSE簽訂了一項許可證和合作協議，以便在歐洲實現雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片的商業化。如果我們不能建立足夠的銷售、營銷和分銷能力，無論是獨立的還是與第三方的，或者如果我們不能以商業上合理的條件這樣做，我們的業務、經營結果、財務狀況和前景將受到重大的不利影響。

儘管我們在美國已經獲得了雙酚A酸和雙酚A/依澤替米貝聯合片的市場批准，但醫生和病人使用其他降低LDL-C的療法可能會選擇不改用我們的產品。

即使新的、更有效、安全或方便的治療方法進入市場，醫生也往往不願意將病人從現有的治療方法中轉移。此外，患者通常適應他們目前正在接受的治療的品牌或類型，除非他們的醫生建議更換產品，或者由於缺乏對現有療法的補償，否則他們必須改變治療方式。如果醫生或病人不願意從現有的治療方法轉向雙酚A和雙酚A/依西替米貝聯合片，我們的手術結果和經濟狀況將受到重大的不利影響。

雙酚A/ezetimibe複合片在美國的商業化，如果在歐洲和其他地區獲得批准，將取決於ezetimibe的持續供應。

雙酚A/ezetimibe聯合片劑依賴於ezetimibe在市場上的持續可用性，並且無法保證ezetimibe目前的可用性將繼續下去。ezetimibe的生產者沒有義務繼續生產、商業化或向病人提供ezetimibe，或繼續生產任何特定數量的ezetimibe，這可能會妨礙我們獲得ezetimibe的能力。例如，這些生產者可能遇到製造或其他生產問題，無法生產足夠的電子產品，這可能導致我們的商業化努力失敗或嚴重拖延。

公式覆蓋範圍、定價和補償政策可能限制我們銷售雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片劑的能力。

我們產品的銷售將在一定程度上取決於我們的產品一旦獲得批准，將由第三方支付者，如政府醫療項目、商業保險和管理的醫療機構支付和補償的程度。對新產品的接受來説，第三方付款人的充分保險和補償是至關重要的。在美國，關於新藥報銷的主要決定通常由美國衞生和公共服務部下屬的醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出。CMS決定我們的產品是否和在多大程度上將被醫療保險覆蓋和補償，私人支付者傾向於在很大程度上遵循CMS。

在美國，對雙酚A和雙酚A/依西替米貝聯合片的覆蓋率和報銷情況存在着很大的不確定性。市場接受和銷售雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合平板電腦，部分取決於我們在美國的產品將在多大程度上被第三方支付者(如政府醫療保健計劃、商業保險和管理的醫療機構)覆蓋和報銷，並可能受到醫療改革措施的影響。對新產品的接受來説，第三方付款人的充分保險和補償是至關重要的。第三方付款人決定他們將支付哪些藥物，並確定這些藥物的報銷水平。在第三方支付方之間沒有統一的產品覆蓋和補償政策，產品的覆蓋範圍和補償可能因付款人而有很大差異。因此，保險範圍確定過程通常是一個耗時和昂貴的過程，這將要求我們為每個付費人分別使用我們的產品提供科學和臨牀支持，而不能保證保險和足夠的補償將在第一次得到一致的應用或獲得。

我們成功地將任何產品商業化的能力也將在一定程度上取決於第三方付款人對這些產品和相關治療的覆蓋和充分補償的程度。這些第三方付款人是

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日益降低醫療產品和服務的報銷水平。確定第三方支付者是否將為藥品產品提供保險的過程通常與確定藥品價格或確定支付人一旦批准覆蓋範圍後支付藥物產品的償還率的過程是分開的。第三方支付者可能會將覆蓋範圍限制在批准清單上的特定藥物產品上，也稱為處方，其中可能不包括特定適應症所批准的所有藥物。第三方付款人的承保範圍和補償可能取決於若干因素，包括第三方付款人確定使用一種治療手段是：

控制成本是美國醫療行業和其他地方的首要問題。政府當局和這些第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。美國聯邦政府、州立法機構和外國政府對實施控制成本的計劃表現出了極大的興趣，包括價格控制、補償限制、使用管理和替代非專利產品的要求。採取價格控制和控制成本的措施，以及在現有管制和措施的管轄範圍內採取更嚴格的政策，可能會進一步限制我們的淨收入和結果。減少對雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片劑的第三方報銷，或由第三方付款人決定不包括雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片劑，可減少醫生對產品候選產品的使用，並可能對我們的銷售、經營結果和財務狀況產生重大不利影響。

我們不能肯定雙酚A酸或雙酚A/依澤替米貝聯合片劑的償還額，如果有償還，這種補償的水平。補償可能影響雙酚A酸或雙酚A/依澤替米貝聯合片的需求或價格。如果無法獲得補償，或者只能在有限的水平上獲得補償，我們可能無法成功地將雙酚A或雙酚A/依澤替米貝聯合片劑商業化。

在獲得新批准的藥物的覆蓋面和報銷方面也可能出現延誤，而且覆蓋面可能比FDA或類似的外國監管當局批准該藥物的適應症更為有限。此外，報銷資格並不意味着在所有情況下或以包括研究、開發、製造、銷售和分銷在內的費用的費率支付任何藥物。例如，償還率可能因產品的使用和使用的臨牀環境而有所不同。償還率也可以根據已經為較低成本的藥品規定的償還水平計算，也可以納入其他服務的現有付款中。

此外，越來越多的第三方支付者需要更高水平的證據來證明新技術的好處和臨牀結果，並且正在挑戰價格。我們不能確定我們或任何未來的合作者將任何產品的候選產品商業化，如果有的話，償還率將是足夠的。此外，如果對目前限制從一國向另一國進口藥品的法律作了修改，則藥品產品的淨償還額可能會進一步減少。如果我們或任何未來的合作者不能迅速從政府資助的和私人的付款人那裏獲得我們的任何產品候選人的保險和適當的支付率，就會嚴重損害我們的經營成果，我們為產品商業化所需的籌集資金的能力和我們的整體財務狀況。

在一些外國，特別是在加拿大和歐洲國家，處方藥的定價受到嚴格的政府管制。在這些國家，與政府當局進行定價談判可能需要6至12個月或更長時間，才能得到監管批准和產品發佈。為了在一些國家獲得有利的適應症補償或價格批准，我們可能需要進行一項臨牀研究，將雙峯多酸和雙酚A/依西替米貝聯合片的成本效益與其他可用療法進行比較。如果在我們要求償還費用的任何國家無法償還雙酚A酸或雙酚A/依澤替米貝聯合片劑，如果它的範圍或數量有限，如果它取決於我們完成更多的臨牀研究，或者如果定價設定在不令人滿意的水平上，我們的經營結果可能會受到重大的不利影響。

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我們未來的產品開發計劃可能需要大量的財政資源，最終可能會失敗。

除了雙酚A酸和雙酚A/依澤替米貝聯合片的開發外，今後我們還可以繼續開發其他早期開發項目。如果我們為我們未來的產品候選人進行任何臨牀研究，在我們開始這樣的臨牀研究之前，我們必須滿足許多FDA的要求。滿足這些要求將需要大量的時間、努力和財政資源。我們可能永遠滿足不了這些要求。我們在任何早期發展項目上花費的時間、精力和財政資源，都可能會對我們繼續發展和商業化雙酚A和雙酚A/依澤替米貝聯合片的能力產生不利影響，而且我們可能永遠不會開始此類開發項目的臨牀研究，儘管在開發方面花費了大量的資源。如果我們真的開始臨牀研究我們的其他潛在的產品候選人，這些產品候選人可能永遠不會得到FDA的批准。

最近的聯邦立法可能會增加降低醫療保險支付的某些藥品價格的壓力，這可能會對我們的收入(如果有的話)和我們的經營結果產生實質性的不利影響。

在美國，2003年的“醫療保健處方藥、改進和現代化法案”(MMA)改變了醫療保險涵蓋和支付藥品的方式。這項立法擴大了老年人購買藥品的醫療保險範圍，並採用了一種新的報銷方法，其依據是醫生給藥藥品的平均銷售價格。此外，這項立法規定了限制任何治療類藥物數量的權力。由於這項立法和聯邦藥品覆蓋範圍的擴大，我們預計將有更多的壓力來降低成本。這些降低成本的措施和這項立法的其他規定可能會縮小我們對任何核準產品的承保範圍和價格，並可能嚴重損害我們的業務。雖然MMA只適用於醫療保險受益人的藥物福利，但私人支付者在制定自己的償還率時往往遵循醫療保險的保險政策和付款限制，而由MMA導致的任何補償的減少可能導致私人支付者的付款減少。這項立法對雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片劑的風險可能比其他一些藥物更大，因為很大一部分目標人羣使用雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片劑可能超過65歲，因此，許多此類患者將由Medicare覆蓋。

2010年3月，經“保健和教育負擔能力協調法”修訂的“病人保護和平價醫療法案”，或統稱“PPACA”，即ACA，在美國成為法律。ACA的目標是降低醫療成本，並在很大程度上改變政府和私人保險公司為醫療保健提供資金的方式。除其他外，ACA增加了製造商根據“醫療補助藥品退税計劃”所欠的最低醫療補助回扣，並將退税計劃擴大到參加醫療補助管理護理組織的個人，規定了某些品牌處方藥和生物產品製造商的年費和税收，並創建了一個新的醫療保險D部分缺口折扣方案，其中製造商必須同意提供50%(從2018年1月1日起提高到70%)-根據2018年兩黨預算法案-在醫療保險空白期內向符合條件的受益人出售適用品牌藥品的折扣-作為醫療保險D部分覆蓋的條件。

雖然國會還沒有通過全面的廢除法案，但它已經頒佈了一些法律，修改了ACA的某些條款，包括減少對某些未能在一年全部或部分時間內維持合格醫療保險的個人支付的基於税收的分擔責任，這通常被稱為“個人授權”，從2019年1月1日起，作為減税和就業法案(Tcja)的一部分，降至0美元。2018年12月14日，德克薩斯州北部地區的一名美國地區法院法官裁定，ACA的個別授權部分是ACA的一個基本和不可缺少的特徵，因此，由於該授權實際上被取消，ACA的其餘條款也是無效的。2019年12月18日，美國第五巡迴上訴法院裁定，個人的授權是違憲的，但將案件發回下級法院，以重新考慮其先前宣佈的全部法律無效。在審查之前，“平價醫療法案”仍然有效，但目前尚不清楚最新裁決對“平價醫療法案”的長期影響。與“平價醫療法案”有關的訴訟和立法可能會繼續下去，結果難以預測和不確定。我們將繼續評估“平價醫療法案”及其可能廢除和取代對我們業務的影響。目前尚不清楚這一決定以及隨後的任何上訴和其他廢除和取代ACA的努力將如何影響ACA和我們的業務。有關ACA的訴訟和立法可能會繼續下去，結果難以預測和不確定。

此外，自“非加太法”頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改。2011年8月2日，2011年“預算控制法案”制定了國會削減開支的措施。聯合專責委員會

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削減赤字的任務是建議2013年至2021年至少削減1.2萬億美元赤字，但未能達到規定的目標，從而觸發了立法對幾個政府方案的自動削減。這包括每個財政年度向醫療保險提供者支付的總金額減少2%，自2013年4月1日起生效，直到2029年，除非國會採取進一步行動，否則將繼續有效。此外，“反腐敗法”的一些規定尚未得到充分執行，而某些條款則受到司法和國會的挑戰。自2017年1月以來，特朗普總統簽署了兩項行政命令，旨在推遲執行“反腐敗法”的某些條款，或以其他方式規避“反腐敗法”規定的一些健康保險要求。其中一項行政命令指示聯邦機構根據“反腐敗法”的授權和責任，免除、推遲、批准或推遲執行“反腐敗法”中任何將給各州帶來財政負擔或對個人、醫療保健提供者、健康保險公司或藥品或醫療器械製造商造成費用、費用、税收、罰款或監管負擔的條款。第二個行政命令終止了在ACA下補償保險公司的費用分攤補貼.特朗普政府的結論是，美國國家保險管理局要求向保險公司支付的費用分攤削減(CSR)尚未從國會獲得必要的撥款，並宣佈，在這些撥款到位之前，它將立即停止支付這些款項。公司社會責任款項的損失預計將增加根據“反腐敗法”規定的合格保健計劃簽發的某些保單的保險費。幾個州檢察長提起訴訟，阻止政府終止補貼。, 但他們提出的限制令申請於2017年10月25日被加州的一名聯邦法官駁回。費用分擔減少額的損失預計會增加ACA下符合資格的保健計劃簽發的某些保單的保險費。此外，2018年6月14日，美國聯邦巡迴上訴法院裁定，聯邦政府不需要支付超過120億美元的aca風險走廊付款給第三方付款人誰認為是他們欠他們的。補償缺口對第三方支付方的影響、ACA市場的生存能力、供應商以及潛在的我們的業務，目前還不清楚。

此外，2018年1月22日，特朗普總統簽署了一項關於2018年財政年度撥款的持續決議，該決議推遲了某些ACA規定的費用的實施，包括對某些高成本僱主贊助的保險計劃徵收所謂的“凱迪拉克”税，根據市場份額對某些醫療保險供應商徵收年費，以及對非豁免醫療設備徵收醫療設備消費税。2019年12月20日，特朗普總統簽署了“進一步綜合撥款法”(H.R.1865)，使其成為法律。該法廢除了凱迪拉克税、醫療保險提供者税和醫療器械消費税。要確定將來是否可以徵收類似的税收是不可能的。此外，2018年兩黨預算法案，除其他外，修正了ACA，從2019年1月1日起生效，以提高銷售點折扣(從50%在ACA下提高到70%)，這是由參與醫療保險D部分的製藥製造商欠下的，並縮小了大多數醫療保險計劃中的覆蓋面差距，通常被稱為“甜甜圈洞”。2018年12月，CMS公佈了一項最後規則，允許在ACA風險調整方案下向某些ACA合格健康計劃和健康保險發放機構收取和支付更多款項，以響應聯邦地方法院關於CMS用於確定這種風險調整的方法的訴訟結果。此外，CMS發佈了最後一條規則，從2020年起，各州在為個人和小團體市場的保險公司設定基準時，將給予各州更大的靈活性，這可能會放鬆ACA對通過此類市場銷售的計劃所要求的基本健康福利。

美國對藥物定價做法的立法和執法興趣日益增強。具體來説，美國國會最近進行了幾次調查，並提出了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低醫療保險制度下處方藥的成本，審查定價與製造商病人計劃之間的關係，以及改革政府的藥品報銷方法。在聯邦一級，特朗普政府2019和2020年財政年度的預算提案載有進一步的藥品價格控制措施，這些措施可以在預算過程中或在未來的其他立法中實施，包括允許醫療保險D部分(Medicare Part D)計劃在醫療保險B部分(Medicare Part B)下就某些藥物的價格進行談判的措施，允許一些州在醫療補助下談判藥品價格，以及取消低收入患者非專利藥品的費用分攤。此外，特朗普政府還發布了一份“藍圖”，旨在降低藥品價格，降低藥品的自掏腰包成本，其中還提出了增加製造商競爭、提高某些聯邦醫療項目的談判能力、鼓勵製造商降低產品清單價格以及降低消費者支付的藥品自掏腰包成本的建議。衞生和公共服務部(HHS)已經開始收集對其中一些措施的反饋意見，同時在其現有權力下立即實施其他措施。例如，在2019年5月，CMS發佈了一項最終規則，允許醫療保險優勢計劃從2020年1月1日開始對B部分藥物使用分步治療。這最後一條規則編纂了CMS的政策變化，從1月1日起生效。, 2019年。國會和特朗普政府都表示，他們將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。例如，2019年9月25日，參議院財政委員會提出了一項法案，即2019年的處方藥減價行動，旨在降低醫療保險和醫療補助處方藥的價格。擬議的立法將調整D部分的福利，修改某些藥品的支付方法，並對藥品價格上漲規定通貨膨脹上限。眾議院提出了一項限制性更強的法案

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代表們於2019年9月19日，眾議院第3號決議，2019年“降低藥品成本現在法案”，該法案將要求HHS直接與製造商談判藥品價格。目前尚不清楚這兩項法案是否會在兩院通過並簽署成為法律，如果這兩項法案都獲得通過，它將對我們的業務產生什麼影響。此外，2019年12月18日，HHS和FDA發佈了一份擬議規則制定通知，如果最後確定，將允許從加拿大進口某些處方藥。在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品和醫療設備定價的條例，包括價格或病人報銷限制、折扣、對某些產品的獲取和銷售成本披露的限制以及透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購。此外，地區醫療當局和個別醫院正在越來越多地採用招標程序，以確定應購買哪些藥品和醫療設備，以及哪些供應商將被納入其處方藥和其他保健項目。

我們不能預測將來可能採取的改革倡議，也不能預測已經通過的倡議是否會被廢除或修改。政府、保險公司、管理下的保健組織和其他保健服務的付款人為控制或減少保健費用而繼續努力，可能會對下列方面產生不利影響：

我們預計，ACA的變化和挑戰，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，更嚴格的覆蓋標準，新的支付方法，以及對未來任何核準產品價格的額外下行壓力。

最後，通用LDL-C降低療法的提供也可能大大降低品牌對應方或其他競爭性LDL-C降低療法(如雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe聯合片劑)獲得商業分銷的可能性。如果我們不能成功地獲得和維持我們的產品的償還範圍，或者在這樣做的過程中被嚴重拖延，我們將很難獲得市場對我們產品的接受，我們的業務將受到損害。

聯邦立法和州政府的行動可能允許從外國向美國再進口毒品，包括以低於美國的價格出售藥品的外國，這可能對我們的經營結果產生重大的不利影響。

在美國，我們可能會面臨雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片的競爭，這些藥物來自外國的降低LDL-C療法，這些藥物對藥品實行了價格控制。MMA包含的條款可能會改變美國的進口法律，並擴大藥劑師和批發商從加拿大進口更便宜版本的批准藥品和競爭產品的能力。加拿大實行政府價格管制。2019年12月18日，FDA發佈了一份擬議規則制定通知，如果最後定稿，將允許從加拿大進口某些處方藥。FDA還發布了一份指導文件草案，概述了製造商獲得FDA批准的藥物的附加國家藥品法典(NDC)的潛在途徑，該藥物最初打算在外國銷售，並獲準在該外國銷售。目前尚不清楚擬議規則制定通知和指導草案對監管和市場的影響，但允許藥物再進口的立法法規或政策，如果得到頒佈和實施，可能會降低我們可能開發的任何產品的價格，包括雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片劑，並對我們未來的收入和盈利前景產生不利影響。

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FDA和其他監管機構積極執行禁止推廣標籤外用途的法律和法規。如果我們被發現有不當推廣的標籤外用途，我們可能會成為重大責任。

FDA和其他監管機構嚴格監管有關處方產品的促銷活動，如雙酚A酸或雙酚A/依澤替米貝聯合片。特別是，一個產品可能不會被推廣到未經FDA或其他監管機構批准的用途，正如該產品的批准標籤所反映的那樣。例如，我們獲得了市場上批准的雙酚A酸和雙酚A酸/依澤替米貝聯合片作為飲食的輔助，並最大限度地耐受他汀治療成人的HeFH或建立的ASCVD誰需要額外降低LDL-C，這是我們追求的第一項指示。醫生可以在他們的實踐中給他們的病人處方雙酚A酸和雙酚A/依澤替米比聯合片，其方式不符合批准的標籤，可能包括作為他汀類藥物之外的一種治療方法。如果我們被發現推廣了這種標籤外的用途，我們可能會受到公眾諮詢或執法信件、名譽損害和重大責任的影響。聯邦政府已根據“聯邦反回扣法規”和“虛假索賠法”對涉嫌不當晉升的公司處以鉅額民事和刑事罰款，並禁止幾家公司從事標籤外促銷活動。林業發展局還要求公司簽署同意法令、公司誠信協議或永久禁令，以改變或限制具體的宣傳行為。如果我們不能成功地管理雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片的推廣，以確保其與其批准的標籤保持一致，我們就可能承擔重大責任，這將對我們的業務和財務狀況產生重大影響。

我們的市場面臨着激烈的競爭。如果我們不能有效地競爭，我們在美國銷售雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片的機會，如果獲得批准，在歐洲和其他地區將受到重大的不利影響。

低密度脂蛋白-C降低治療市場是高度競爭和動態，並主導銷售廉價的非專利版本的他汀類藥物。2017年，在膽固醇/低密度脂蛋白-C(膽固醇/低密度脂蛋白-C)市場中，非專利他汀類藥物、ezetimibe和固定組合藥物約佔美國處方的93%。在某種程度上，我們的成功將取決於我們是否有能力獲得市場份額，最初，對於符合我們產品標籤的病人羣體來説，在我們獲得監管批准的地區，我們就能獲得市場份額。北美、歐洲和其他地方的潛在競爭對手包括主要製藥公司、專業製藥公司、生物技術公司、大學和其他研究機構和政府機構。其他製藥公司可能會為那些與雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片劑競爭的患者開發低LDL-C療法，這種療法不會侵犯我們的專利、待決專利申請或其他專利權利，這可能會對我們的業務和經營結果產生重大的不利影響。

目前市場上將與雙酚A酸和雙酚A/依澤替米貝聯合片競爭的降脂療法包括：

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其他幾家製藥公司正在開發其他降低LDL-C的療法，這些療法可能被批准用於在美國或美國以外的地區銷售。

我們的許多潛在競爭對手擁有比我們更多的財力、技術和人力資源，並且有更多的經驗發現和開發藥物候選人，獲得FDA和其他產品的營銷批准，並將這些產品商業化。因此，我們的競爭對手可能比我們更成功地獲得藥品的監管批准，並獲得廣泛的市場接受。我們的競爭對手的藥物可能比雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片劑更有效，或更有效地營銷和銷售，並可能使雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片過時或非競爭性，才能收回開發和商業化的費用。雙酚A/依澤替米貝聯合片和雙酚A也可能與未經批准和標籤外的低密度脂蛋白-C降低療法競爭，而且隨着低密度脂蛋白-C降低市場的更多專利的到期，我們還可能面臨新的非專利藥物的進入的額外競爭。我們預計，隨着新藥進入市場並獲得先進技術，我們將面臨激烈和日益激烈的競爭。

我們面臨潛在的產品責任風險，如果向我們提出索賠，我們可能承擔重大責任。

在臨牀研究中使用雙峯多酸和雙酚A/依澤替米貝聯合片，銷售雙酚A和雙酚A/依澤替米貝聯合片，使我們面臨產品責任索賠的風險。產品責任索賠可能是由病人、醫療服務提供商或其他銷售或以其他方式接觸到雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe聯合片劑的人提出的。例如，如果我們開發的任何產品在產品測試、製造、營銷或銷售過程中被發現造成傷害或被發現不合適，我們可能會被起訴。任何這類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未警告產品固有危險的指控，包括與酒精或其他藥物的相互作用、疏忽、嚴格責任和違反保證。也可以根據國家消費者保護法提出索賠。如果我們成為產品責任索賠的對象，而又不能成功地為自己辯護，我們就可能承擔重大責任。此外，不論優點或最終結果如何，產品責任索賠除其他外可能導致：

我們為我們的臨牀研究維持了產品責任保險的保險範圍，除了在特定的地方管轄範圍內的保險範圍外，每年的總保險限額為1 000萬美元。然而，我們的保險範圍可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。此外，在將來，我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險範圍，以保障我們免受損失，包括在保險費用日益昂貴的情況下。我們

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我們的保險範圍擴大到包括商業產品的銷售。在基於藥物的集體訴訟中，已經做出了大量的判決，這些藥物都有意想不到的副作用。任何產品責任訴訟或其他訴訟的成本，即使是對我們有利的解決，也可能是巨大的，特別是考慮到我們的業務和財政資源的規模。對我們提出的產品責任索賠或一系列索賠可能導致我們的股票價格下跌，如果我們不成功地為這樣一項或多項索賠辯護，而由此產生的判斷超出了我們的保險範圍，我們的財務狀況、業務和前景可能會受到重大的不利影響。

我們要遵守醫療保健法律法規，這可能會使我們受到刑事制裁、民事處罰、合同損害、名譽損害以及利潤和未來收入的減少。

醫療保健提供者、醫生和其他人將在推薦和處方雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片劑方面發揮主要作用。我們與第三方付款人的未來安排將使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用，以及其他可能限制商業或金融安排和關係的醫療法律法規，通過這些安排和關係，我們可以銷售、銷售和分銷雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合平板。適用的聯邦和州保健法律和條例規定的限制包括：

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目錄

確保我們未來與第三方的業務安排符合適用的醫療保健法律和法規可能是昂貴的。政府當局可能會得出結論，我們的商業慣例不符合現行或今後涉及適用的欺詐和濫用的法規、條例或判例法或其他醫療保健法律和條例。如果我們的業務，包括預計將由我們的銷售團隊進行的活動，被發現違反了這些法律或可能適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、個人監禁、放款和被排除在政府資助的醫療保健項目之外，如醫療保險和醫療補助、誠信和監督協議，以解決關於不遵守規定、合同損害、名譽損害、利潤和未來收入減少的指控，以及削減或重組我們的業務，其中任何可能嚴重擾亂我們的業務。如果我們希望與之做生意的任何醫生或其他提供者或實體被發現不遵守適用的法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健項目之外。防範任何這類行動都可能代價高昂、耗時，而且可能需要大量的財政和人力資源。因此，即使我們成功地抵禦可能對我們不利的任何此類行動，我們的業務也可能受到損害。如果我們希望與之做生意的任何醫生或其他保健提供者或實體被發現不遵守適用的法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的保健項目之外。

我們的內部計算機系統，或我們的第三方臨牀研究機構或其他承包商或顧問的計算機系統，可能會失敗或遭受安全漏洞，這可能會對我們的雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe聯合平板開發程序造成實質性的破壞。

儘管實施了安全措施，但我們的內部計算機系統以及我們的第三方臨牀研究組織和其他承包商和顧問系統都很容易受到計算機病毒、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電力故障的破壞。雖然到目前為止，我們還沒有經歷過任何這樣的系統故障、事故或安全漏洞，但是如果這樣的事件發生並在我們的操作中造成中斷，可能會導致我們程序的實質性中斷。例如，失去雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe聯合片的臨牀研究數據可能導致我們的監管審批工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何干擾或安全漏洞導致我們的數據或應用程序或與我們的技術或產品候選者有關的其他數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會承擔責任，而雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe複合片的進一步開發可能會被推遲。

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目錄

我們可能會因挪用、誤用、泄漏、偽造或故意或意外泄露或丟失我們公司和供應商的信息系統和網絡中的信息，包括員工和病人的個人信息，以及公司和供應商的機密數據而受到風險。此外，外部各方可能試圖滲透我們的系統或我們供應商的系統，或欺騙性地誘使我們的人員或我們供應商的人員披露敏感信息，以便訪問我們的數據和/或系統。我們的數據和系統可能會受到威脅，包括惡意代碼和病毒、網絡釣魚和其他網絡攻擊。隨着時間的推移，這些威脅的數量和複雜性繼續增加。如果我們的信息技術系統或我們的供應商的信息技術系統遭到重大破壞，市場對我們安全措施有效性的看法就會受到損害，我們的聲譽和信譽也可能受到損害。我們可能需要花費大量的資金和其他資源來修復或更換信息系統或網絡。此外，在涉及與數據收集和使用做法有關的隱私問題的私人訴訟中，我們可能會受到個人和團體的管制行動和(或)索賠，以及其他數據隱私法律和條例，包括濫用或不適當披露數據的索賠，以及不公平或欺騙性做法。雖然我們開發和維護旨在防止這些事件發生的系統和控制措施，而且我們有一個查明和減輕威脅的進程，但這些系統、控制和程序的開發和維護成本很高，需要不斷監測和更新，因為技術的變化和克服安全措施的努力變得越來越複雜。而且，儘管我們努力, 不能完全消除發生這些事件的可能性。隨着我們將更多的信息系統外包給供應商，與付款人和病人進行更多的電子交易，以及更多地依賴基於雲的信息系統，相關的安全風險將會增加，我們將需要花費更多的資源來保護我們的技術和信息系統。此外，我們無法保證我們的內部信息技術系統或我們的第三方承包商的系統，或我們的顧問公司為實施適當的安全和控制措施所作的努力，將足以保護我們在系統故障時免遭故障、服務中斷、數據惡化或丟失，或在發生網絡攻擊、安全漏洞、工業間諜攻擊或可能造成金融、法律、商業或名譽損害的內部威脅攻擊時防止數據被盜或腐敗。

數據收集受關於個人信息的使用、處理和跨境轉移的限制性規定管轄。

如果我們決定繼續在我們正在進行的或未來的臨牀試驗中登記受試者，我們可能會受到額外的隱私限制。收集、使用、儲存、披露、轉移或以其他方式處理有關歐盟個人的個人資料，包括個人健康資料，須遵守歐盟一般數據保護條例(GDPR)，該條例於2018年5月25日生效。GDPR的範圍很廣，對處理個人數據的公司提出了許多要求，包括有關處理健康和其他敏感數據的要求、獲得與個人數據有關的個人的同意、向個人提供有關數據處理活動的信息、實施保障措施以保護個人數據的安全和保密性、提供數據泄露的通知以及在僱用第三方處理器時採取某些措施。GDPR還對向歐盟以外的國家(包括美國)轉移個人數據規定了嚴格的規則，並允許數據保護當局對違反GDPR的行為處以重刑，包括最高可處以2 000萬歐元的罰款，或佔全球年收入4%的罰款，以數額較大者為準。GDPR還賦予對數據主體和消費者協會採取行動的私人權利，以便向監督當局提出申訴，尋求司法補救，並就違反“GDPR”所造成的損害獲得賠償。此外，GDPR還包括對跨境數據傳輸的限制。GDPR增加了我們在處理受GDPR約束的個人數據方面的責任和責任，我們可能需要建立更多的機制以確保遵守GDPR。, 包括由個別國家實施的。遵守全球地質雷達將是一個嚴格和時間密集型的過程，可能會增加我們做生意的成本或要求我們改變我們的商業慣例，儘管作出了這些努力，我們可能會受到罰款和處罰，訴訟和名譽損害與我們的歐洲活動。此外，聯合王國於2020年1月31日退出歐盟(通常被稱為英國退歐)，給聯合王國的數據保護監管帶來了不確定性。具體而言，目前尚不清楚如何管制進出聯合王國的數據傳輸。

此外，加利福尼亞最近頒佈了“加利福尼亞消費者隱私權法”(CCPA)，該法案為加州消費者創造了新的個人隱私權(如法律所定義)，並增加了處理消費者或家庭個人數據的實體的隱私和安全義務。CCPA將要求被覆蓋的公司向消費者提供新的信息披露，説明這些公司的數據收集、使用和共享做法，為這些消費者提供選擇退出某些銷售或轉讓個人信息的新途徑，並向消費者提供更多的行動原因。“刑事訴訟法”於2020年1月1日生效，加州總檢察長可能從2020年7月1日起對違法行為採取執法行動。“刑事訴訟法”於2018年9月23日修訂，目前尚不清楚將對這項立法作什麼進一步修改，或如何解釋。正如目前所寫的那樣，CCPA可能會影響我們的商業活動，並説明我們的企業容易受到與個人數據和受保護的健康信息有關的不斷變化的監管環境的影響。

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目錄

遵守美國和國際數據保護法律和條例可能要求我們在合同中承擔更繁重的義務，限制我們收集、使用和披露數據的能力，或在某些情況下影響我們在某些管轄區開展業務的能力。不遵守美國和國際數據保護法律和法規可能會導致政府的執法行動(可能包括民事或刑事處罰)、私人訴訟或不利的宣傳，並可能對我們的經營結果和業務產生負面影響。此外，我們或我們的潛在合作者獲得信息的臨牀試驗對象，以及與我們分享這一信息的提供者，在合同上可能限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人的隱私權，沒有遵守數據保護法，或違反了我們的合同義務，即使我們不承擔責任，這可能是昂貴和費時的辯護，可能會導致不利的宣傳，可能損害我們的業務。

全面的税制改革法例可能會對本港的營商及財務狀況造成不良影響。

2017年12月22日，特朗普總統簽署了“減税和就業法案”(TCJA)，對經修訂的1986年“國內收入法”(“守則”)進行了重大改革。除其他外，TCJA包括美國聯邦税率的變化，對利息的可扣減性施加了重大的額外限制，允許支出資本支出，並實施了從“世界範圍”税制向領土體系的遷移。我們的遞延淨資產和負債已按新頒佈的美國公司税率重新估值。我們繼續研究這項税務改革法例可能對我們的業務造成的影響。這種税收改革的影響是不確定的，可能是不利的。

與我們的知識產權有關的風險

如果我們不能充分保護我們的專利技術或保持已頒發的專利，足以保護雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe組合平板，其他人就可以更直接地與我們競爭，這將對我們的業務、經營結果、財務狀況和前景產生重大的不利影響。

我們的商業成功在一定程度上取決於我們能否在美國和其他地方獲得和維護已頒發的專利和其他知識產權，以及保護我們的專利技術。如果我們不充分保護我們的知識產權和專利技術，競爭對手可能會使用我們的技術，侵蝕或否定我們可能擁有的任何競爭優勢，從而損害我們的業務和實現盈利的能力。

截至2019年12月31日，我們的專利產業，包括我們在世界各地擁有的專利，包括大約24項美國專利和8項美國專利申請，以及在其他外國法域頒發的20項專利和75項待決專利申請。在我們的全球專利領域中，只有一部分專利和正在申請的專利與我們的雙酚A計劃有關。

Bempedoic acid是美國第7335，799號專利，該專利號定於2025年12月到期，其中包括711天的專利期限調整，並可能有資格獲得最長五年的專利展期。此外，定於2023年12月到期的美國9，000，041，8，497，301，9，624，152和10，118，881號專利要求使用雙酚A酸的方法，也可能有資格延長專利期限。我們打算申請一項專利的專利期限延長，包括產品的候選或其使用。目前，在美國以外的國家，有7項與雙酚A及其使用有關的專利。此外，在所批出的七項專利中，有兩項已獲多個歐洲國家批准，包括法國、德國、大不列顛、愛爾蘭、意大利、荷蘭、西班牙、瑞典和瑞士。

此外，我們有三個專利家族，其中我們正在尋求專利保護我們的雙酚A酸/依扎蒂米貝聯合片劑和雙酚A與一個或多個他汀類化合物的結合。我們有一個懸而未決的美國專利申請和19個在美國以外的懸而未決的申請，要求使用雙酚A酸/ezetimibe組合的治療方法。此外，我們還有一項美國專利申請和21項美國境外的專利申請，目的是生產雙酚A/ezetimibe複合片。此外，我們還有一項美國專利申請和18項在美國以外的未決申請，它們要求使用雙酚A酸和一種或多種他汀類藥物的固定劑量組合的治療方法。

我們可能還沒有發現影響我們業務的所有專利、已發表的申請或已發表的文獻，要麼通過阻止我們的藥物候選產品商業化的能力，要麼通過阻止我們的藥物候選人的一個或多個方面對我們或我們的許可方或共同所有者的可專利性，或者通過覆蓋可能影響我們推銷我們的藥物候選人的能力的相同或類似的技術。

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目錄

例如，我們(或我們的藥品候選人的許可方)可能沒有進行專利許可搜索，以確定潛在阻礙第三方專利的可能性。此外，在美國的專利申請在提交後的18個月內保持保密。然而，在某些情況下，專利申請在美國專利和商標局(USPTO)作為美國專利之前的所有時間都是保密的。在美國以外的國家提出的專利申請通常要到第一次提交之日起至少18個月後才會公佈。同樣，科學或專利文獻中的發現的發表往往落後於實際發現。我們不能確定，我們或我們的許可人或共同所有者是第一個發明，或第一個提出專利申請，涉及我們的藥物候選人。我們也可能不知道我們的競爭對手是否為我們待決的申請所涵蓋的技術提出專利申請，或者我們是否是第一個發明專利申請所涉及的技術的人。競爭者可能已提出專利申請或獲得專利，並可能獲得額外的專利和專有權利，以阻止或競爭我們的專利。

其他人可能已提出專利申請或獲得與我們擁有的專利或專利申請相沖突的專利，或已提出或已獲得許可的專利申請，或通過聲稱相同的方法、化合物或用途，或通過主張可能支配我們擁有或許可給我們的方法、化合物或用途的方法、化合物或用途。此外，我們可能不知道所有的專利或專利申請，可能會影響我們的能力，製造，使用或銷售任何我們的藥物候選人。任何由第三方專利申請和專利引起的衝突都會影響我們為我們的產品或工藝獲得必要的專利保護的能力。如果其他公司或實體獲得的專利要求相沖突，我們可能需要獲得這些專利的許可，或開發或獲得替代技術。我們可能無法以可接受的條件獲得任何這樣的許可。任何不能獲得此類許可的情況都可能拖延或阻止我們使用與發現相關的技術來開發或商業化我們的候選藥物，這將對我們的業務產生不利影響。

我們不能向您保證，我們的任何一項專利或我們的任何待決專利申請都將成熟為已頒發的專利，包括足以保護雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe聯合平板或任何其他產品候選產品的專利。另一些國家開發的技術可能與我們的方法有關或具有競爭性，可能已經或可能提出專利申請，並可能已經或可能獲得可能與我們的專利申請重疊或衝突的專利，或者通過聲稱相同的方法或配方，或者通過聲稱可能支配我們專利地位的主題事項。生物科技和製藥公司的專利地位，包括我們的專利地位，涉及複雜的法律和事實問題，因此，我們可能獲得的任何專利主張的簽發、範圍、有效性和可執行性都無法肯定地預測。專利，如果發佈，可以被質疑，認為不可執行，無效，或規避。美國專利和專利申請也可能受到干涉程序、單方面複審、當事方間複審和授予後複審程序、補充審查，並可在地區法院受到質疑。在某些其他國家授予的專利可能會被撤銷、反對或在各國家和地區專利局以及國家法院提起類似的訴訟。這些程序可能導致專利的喪失或專利申請的拒絕，或者導致專利或專利申請的一項或多項索賠範圍的喪失或縮小。此外，這種幹預、重新審查、授權後審查、當事方間審查、補充審查、反對或撤銷程序可能費用高昂。因此, 我們可能擁有或完全許可的任何專利都不能提供任何針對競爭對手的保護。此外，幹預程序中的不利決定可能導致第三方獲得我們所尋求的專利權，而這反過來又會影響我們開發、銷售或以其他方式商業化雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片劑的能力。

此外，一項專利的簽發雖然被推定為有效和可執行，但對其有效性或可執行性並無定論，亦未必能為我們提供足夠的專利保護或競爭優勢，以對抗同類產品的競爭對手。競爭對手也可以圍繞我們的專利進行設計。其他各方可為更有效的技術、設計或方法開發和獲得專利保護。我們可能無法阻止顧問、供應商、前僱員和現任員工未經授權披露或使用我們的技術知識或商業機密。一些外國的法律並沒有像美國的法律那樣保護我們的所有權，我們在這些國家的所有權保護可能會遇到重大問題。如果這些發展發生，可能對我們的銷售產生重大的不利影響。

此外，鑑於新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。我們期望在美國尋求專利條款的延長，如果可以的話，在我們已經或正在為我們的產品候選人尋求專利保護的其他國家。在美國，1984年的“藥品價格競爭和專利期限恢復法”允許專利有效期延長五年，但包括恢復期在內的總專利期限在FDA批准後不得超過14年。然而，適用當局，包括美國的FDA和USPTO，以及其他國家的任何同等的監管機構，可能不同意我們對這種情況的評估。

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目錄

擴展是可用的，並且可能拒絕授予我們的專利的擴展，或者可能授予比我們所要求的更有限的擴展。如果出現這種情況，我們的競爭對手也許能夠利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，參考我們的臨牀和臨牀前數據，並比其他情況下更早地推出他們的產品。

我們執行專利權的能力取決於我們發現侵權行為的能力。這是很難發現侵權者誰不廣告的組成部分，是使用他們的產品。此外，在競爭對手或潛在競爭者的產品中可能很難或不可能獲得侵權證據。任何執行或維護我們的專利權的訴訟，即使我們獲勝，也可能是昂貴和費時的，而且會轉移我們管理層和關鍵人員對我們業務運作的注意力。在我們提出的任何訴訟中，我們都不可能獲勝，如果我們勝訴，所判的損害賠償或其他補救辦法可能沒有商業意義。

此外，執行或維護我們的專利的程序可能會使我們的專利面臨無效、不可執行或狹義解釋的風險。這種程序還可能促使第三方對我們提出索賠，包括我們一項或多項專利中的部分或全部權利主張無效或不能強制執行。如果在任何訴訟程序中，法院裁定我們的專利無效或無法強制執行，我們的專利涉及雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe聯合片劑，我們的財務狀況和經營結果將受到重大和不利的影響。此外，如果法院認定第三方擁有的有效、可強制執行的專利涵蓋雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe聯合片劑，我們的財務狀況和經營結果也將受到重大和不利影響。

將來保護我們的所有權的程度是不確定的，我們不能確保：

我們依靠未獲得專利的商業祕密、未獲專利的技術和持續的技術創新來發展和保持我們的競爭地位，我們尋求通過與我們的僱員、合作者和顧問簽訂保密協議來保護競爭地位。我們還與我們的僱員和選定的顧問達成協議，規定他們有義務將他們的發明轉讓給我們。與我們的業務相關的技術有可能是由非協議締約方的人獨立開發的。此外，如果這些協議的當事人僱員和顧問違反或違反協議的條款，我們可能沒有足夠的補救辦法，對任何違反或違反這些協議的行為，我們可能會失去我們的商業機密。此外，我們的商業機密可能會被我們的競爭對手所知曉或獨立發現。

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目錄

如果我們不能充分防止商業機密和其他專有信息的泄露，我們的技術和產品的價值可能會大大降低。

我們依靠商業機密來保護我們的專利技術，特別是在我們不認為專利保護是適當的或不可能獲得的情況下。然而，商業祕密是難以保護的。我們部分依靠與員工、顧問、外部科學合作者、贊助的研究人員、合同製造商、供應商和其他顧問的保密協議來保護我們的商業機密和其他專有信息。這些協議可能不能有效地防止機密信息的披露，在未經授權披露機密信息的情況下，也不能提供適當的補救辦法。此外，我們不能保證我們已經執行了這些協議，每一方可能已經或已經接觸到我們的商業機密。

此外，由於我們從輝瑞那裏獲得了某些權利，因此我們必須依賴輝瑞及其前身的做法，即在我們成立前可能已經接觸到與我們有關的商業祕密的各方的做法。任何與我們或他們籤立該協議的一方，可能會違反該協議，並披露我們的專有資料，包括我們的商業機密，而我們可能無法就該等違反協議的行為取得足夠的補救。強制要求當事人非法披露或盜用商業祕密是困難的、昂貴的和費時的，其結果是不可預測的。此外，美國境內外的一些法院不太願意或不願意保護商業機密。如果我們的任何商業機密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們就沒有權利阻止他們或他們向他們披露這些商業祕密的人利用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被有意或無意地向競爭對手或其他第三方披露或獨立開發，我們的競爭地位將受到損害。

我們可能侵犯他人的知識產權，這可能會阻止或推遲我們的產品開發工作，阻止我們將雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片商業化或增加其商業化成本。

我們的成功在一定程度上取決於我們在不侵犯第三方知識產權和所有權的情況下運作的能力。我們不能保證我們的業務、產品和方法不會或不會侵犯第三方的專利或其他知識產權。

製藥業的特點是就專利和其他知識產權進行廣泛的訴訟。其他當事方可能聲稱，雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe聯合片劑或我們技術的使用侵犯了它們所擁有的專利主張或其他知識產權，或我們未經授權而使用它們的專利技術。例如，我們知道與含有ezetimibe的成分有關的美國專利。雖然我們相信我們的雙酚A/ezetimibe複合平板不會侵犯這些專利的主張，但這些專利的所有者可能不同意，並對我們提起專利侵權訴訟。專利和其他類型的知識產權訴訟可能涉及複雜的事實和法律問題，其結果是不確定的。任何成功地向我們提出的與侵犯知識產權有關的索賠，如果我們被發現故意侵犯另一方的專利，我們可能需要支付大量的損害賠償，包括三倍的損害賠償和律師費，如果我們被迫取得許可證，就過去使用所聲稱的知識產權和特許權使用費以及其他考慮繼續進行。此外，如果對我們成功地提出了任何此類索賠，而且我們無法獲得這樣的許可證，我們可能被迫停止或推遲開發、製造、銷售或以其他方式商業化雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片劑。

即使我們在這些程序中取得成功，我們也可能在進行這些程序時招致大量費用，並轉移管理人員的時間和注意力，這會對我們造成重大的不利影響。如果我們不能避免侵犯他人的專利權，我們可能需要尋求許可，為侵權行為辯護，或者在法庭上質疑專利的有效性，或者重新設計我們的產品。專利訴訟既昂貴又費時。我們可能沒有足夠的資源使這些行動取得圓滿成功。此外，知識產權訴訟或索賠可能迫使我們採取下列一項或多項措施：

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目錄

這些風險中的任何一個都可能對我們的業務、經營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。

美國專利法的改變可能會削弱專利的價值，從而損害我們保護產品的能力。

美國已經頒佈了2011年的“美國發明法案”，這是一項範圍廣泛的專利改革立法.近年來，美國最高法院對幾個專利案件作出了裁決，要麼縮小了某些情況下的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有人的權利。除了我們今後獲得專利的能力方面日益增加的不確定性之外，這些事件的結合也給一旦獲得專利的價值造成了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和USPTO的決定，有關專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或執行我們未來可能獲得的現有專利和專利的能力。

獲得和維持我們的專利保護取決於遵守各種程序、文件提交、費用支付和政府專利機構提出的其他要求，如果不遵守這些要求，我們的專利保護可以減少或消除。

美國專利貿易組織和各外國政府專利機構要求在專利過程中遵守若干程序、單據、費用支付和其他規定。在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請的放棄或失效，導致相關管轄範圍內專利權的部分或完全喪失。在這種情況下，競爭對手可能比其他情況下更早進入市場。

我們可能會依賴獲得許可的知識產權。如果我們喪失了獲得許可的知識產權的權利，如果獲得批准，我們可能無法繼續開發或商業化雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片劑或其他產品候選產品。

在未來，我們可能會獲得第三方知識產權的許可，這對我們的業務是必要的或有用的。這種許可協議可能會給我們帶來各種義務，我們的許可人可能有權在重大違約或在某些情況下隨意終止許可。未來的許可人可能會聲稱我們違反了我們與他們的許可協議，並因此尋求終止我們的許可或決定隨意終止我們的許可。如果成功，我們可能喪失使用許可知識產權的權利，如果獲得批准，這會對我們開發產品或產品並使其商業化的能力產生重大不利影響，並損害我們的競爭商業地位和我們的商業前景。

我們並沒有尋求在世界各地的司法管轄區內保護我們的知識產權，即使在我們尋求保護的地區，我們也未必能夠充分執行我們的知識產權。

在世界各地的所有國家和司法管轄區，對產品候選人申請、起訴和辯護專利的費用都會高得令人望而卻步，而且在美國以外的一些國家，我們的知識產權可能不如美國那麼廣泛。此外，一些外國的法律並沒有像美國的聯邦和州法律那樣保護知識產權。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他法域銷售或進口利用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能與我們的產品競爭，我們的專利或其他知識產權可能不有效或不足以阻止它們與我們競爭。

許多公司在保護和捍衞外國法域的知識產權方面遇到了重大問題。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度不贊成執行專利和其他知識產權保護，特別是與新興藥品有關的知識產權保護，這可能使我們難以制止侵犯我們專利或銷售競爭產品的行為，普遍侵犯我們的專有權利。

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目錄

在外國司法管轄區執行我們的專利權利的程序可能會導致大量費用，轉移我們的努力和注意力，使我們的專利有可能被宣佈無效或被狹義地解釋，可能使我們的專利申請處於不頒發的風險之中，並可能促使第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們提起的任何訴訟中獲勝，即使我們成功地獲得了損害賠償或其他補救辦法，如果有的話，也可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地實施知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得重大的商業優勢。

我們可能會因聲稱我們或我們的僱員錯誤地使用或泄露其前僱主的商業機密而受到損害。

我們的僱員曾受僱於其他生物科技或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。雖然我們不知道現時有任何針對我們的索償要求，但我們可能會被指這些僱員或我們無意中或以其他方式使用或披露我們僱員的前僱主的商業機密或其他專有資料。為了對這些索賠進行辯護，可能需要進行訴訟。即使我們成功地為這些索賠辯護，訴訟也可能導致大量費用，並分散管理層的注意力。如果我們不能為這些索賠辯護，除了支付金錢索賠外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。失去關鍵人員或他們的工作產品可能會妨礙或妨礙我們將雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片劑商業化的能力，這將對我們的商業發展努力產生重大的不利影響。

與我們依賴第三方有關的風險

如果合作伙伴終止或未能履行與我們達成的協議所規定的義務，雙酚A和雙酚A/依澤替米貝聯合片的商業化可能被推遲或終止。

在2019年1月，我們與DSE簽訂了一項許可證和合作協議，根據該協議，DSE將負責在DSE地區實現雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片的商業化。我們還可以與其他合作伙伴或合作者達成類似的安排，在美國和歐洲以外的地區，將雙酚A酸和雙酚A酸/ezetimibe聯合片劑商業化，或在美國更廣泛的膽固醇改性市場上進一步將雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片劑商業化。如果DSE或我們未來的任何合作伙伴不將足夠的時間和資源用於與我們的合作安排，我們可能無法意識到該安排的潛在商業利益，我們的經營結果可能會受到重大的不利影響。此外，如果DSE或任何未來的合作伙伴違反或終止其與我們的安排，雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片的商業化可能會被推遲、削減或終止，因為我們可能沒有足夠的財政資源或能力來繼續在這些地點進行雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片的商業化。

根據與DSE的合作安排，我們將收到重要的商業和監管里程碑付款，以及在某些DSE地區銷售的15%(15%)至25%(25%)的版税。與這一合作安排類似，未來合作的許多潛在收入可能包括或有付款，例如實現監管里程碑的付款或藥品銷售應支付的特許權使用費。我們在這些合作下可能獲得的里程碑和版税收入將取決於我們的合作者成功地引進、銷售和銷售新產品的能力。此外，合作者可能決定與第三方達成協議，將利用我們的技術在合作下開發的產品商業化，這可能會減少我們可能獲得的里程碑和使用費收入(如果有的話)。DSE和我們未來的合作伙伴可能無法利用我們的產品或技術開發或有效地將產品商業化，因為它們：

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目錄

競爭可能會對合作夥伴對雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片的關注和承諾產生負面影響，因此，可能會推遲或以其他方式影響雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe聯合片劑在美國境外或在美國更廣泛的膽固醇改性市場上的商業化。如果DSE和我們未來的合作伙伴由於上述任何原因未能開發或有效商業化雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片劑，我們的雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片的銷售可能會受到限制，這將對我們的經營業績和財務狀況產生重大的不利影響。

我們將無法直接控制我們的臨牀研究的所有方面，因為我們依賴CRO和其他幫助我們進行臨牀研究的第三方。

我們在先前的臨牀研究中依賴CRO，包括我們的全球關鍵階段3臨牀研究和我們的關鍵階段3 1002FDC-053臨牀研究，並將繼續依賴CROS來進行我們明確的結果CVOT，以及我們今後可能進行的任何臨牀研究。因此，我們對這些臨牀研究的進行、時間和完成，以及對透過臨牀研究而發展的數據的管理，所受的直接控制，會較完全依賴我們的員工為少。與外部各方的溝通也可能具有挑戰性，有可能導致錯誤以及協調活動的困難。外部締約方可：

這些因素可能對第三方進行臨牀研究的意願或能力產生重大不利影響，並可能使我們承受超出我們控制範圍的意外費用增加。

此外，FDA要求我們遵守通常被稱為良好臨牀實踐的標準，以便進行、記錄和報告臨牀研究的結果，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，並確保臨牀研究參與者的權利、完整性和保密性得到保護。我們對不受我們控制的第三方的依賴並不能免除我們的這些責任和要求。

任何CRO工作的及時性或質量問題可能導致我們尋求終止與任何此類CRO的關係，並使用替代服務提供商。作出這一改變可能是昂貴的，並可能推遲我們的臨牀研究，合同限制可能使這種改變難以或不可能實現。如果我們必須取代任何正在進行臨牀研究的CRO，我們的臨牀研究可能不得不暫停，直到我們找到另一個提供類似服務的CRO。我們找到替代組織所需的時間可能會導致雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe聯合片商品化的延遲，或者可能導致我們花費大量費用複製可能丟失的數據。雖然我們不相信任何可供我們依賴的CRO會提供其他地方無法提供的服務，但我們可能很難找到一個可以接受和以可接受的成本進行臨牀研究的替代機構。任何延誤或無法完成我們的臨牀研究都會嚴重損害我們獲得對雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe聯合片的監管批准的能力，因為我們可能尋求並排除我們將雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片商業化的能力，從而限制或阻止我們從其銷售中獲得收入的能力。

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目錄

我們完全依賴第三方供應商來生產雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片的臨牀藥品供應，並將依賴第三方生產雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片劑的商業供應，以及任何未來產品的臨牀前、臨牀和商業用品。

我們目前沒有，也沒有計劃獲得基礎設施或能力，以便在國內生產我們的商業供應和臨牀藥品供應的雙empedoic酸/ezetimibe聯合片劑，或任何未來的產品候選產品，用於我們的臨牀前研究和臨牀研究的商業化和進行，我們缺乏內部資源和能力，以生產任何產品候選人的商業或臨牀規模。此外，我們對雙酚A/依扎蒂米貝聯合片的生產也沒有控制。我們的合同製造商用於生產雙酚A的活性藥物成分和最終藥物的設施，或任何未來的產品候選產品，必須通過FDA和其他類似的外國監管機構根據在我們的NDA或相關的外國監管機構向適用的監管機構提交後進行的檢查而獲得批准。

我們不控制我們的生產過程，完全依賴於我們的合同製造商遵守現行的生產活性藥物物質和成品的良好製造方法。如果我們的合同製造商不能成功地製造符合我們的規格和FDA或適用的外國監管機構嚴格的監管要求的材料，他們將無法獲得和/或保持對其生產設施的監管批准。此外，我們沒有直接控制我們的合同製造商的能力，以保持充分的質量控制，質量保證和合格的人員。此外，我們所有的合同製造商都與其他公司合作，為這些公司供應和/或製造材料或產品，使我們的製造商在生產這些材料和產品時面臨監管風險。因此，未能滿足生產這些材料和產品的監管要求，可能會影響到我們的合同製造商設施的監管許可。如果FDA或類似的外國監管機構不批准這些設施來生產我們的產品候選產品，或者如果它在未來撤回其批准，我們可能需要找到替代的製造設施，這將對我們將產品候選產品商業化、開發、獲得監管許可或銷售的能力產生不利影響。

如果我們不建立成功的合作，我們可能不得不改變我們的發展和商品化計劃雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片劑。

我們的藥物開發計劃和雙酚A酸/依扎蒂米貝聯合片劑的商業化計劃將需要大量額外現金來支付費用。我們可以在沒有合作伙伴的情況下，在美國開發並初步商業化雙酚A或雙酚A/依澤替米貝聯合片。然而，為了在美國追求更廣泛的膽固醇修正市場，我們也可以與一家擁有更多銷售力量的老牌製藥公司達成合作或合作協議。在2019年1月，我們與DSE簽訂了一項許可證和合作協議，根據該協議，DSE將負責在DSE地區實現雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片的商業化。我們可以作出更多的合作安排，在美國和DSE領土以外開發雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe聯合片劑並將其商業化。在尋找合適的合作者方面，我們將面臨巨大的競爭，而這些合作協議的談判既複雜又費時。我們可能無法在可接受的條件下就合作進行談判，甚至根本無法進行談判。如果發生這種情況，我們可能不得不在某些地區限制雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe聯合片的開發或推遲商業化，縮小銷售或營銷活動的範圍，縮小商業化計劃的範圍，或增加開支，自費開展開發或商業化活動。如果我們選擇增加開支以資助美國以外地區和DSE領土以外的發展或商業化活動，我們可能需要獲得額外的資本，而這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們。, 或者根本沒有。

與一般業務、僱員事務和管理增長有關的風險

我們將需要發展和擴大我們的公司，我們可能會遇到困難，在管理這種發展和擴張，這可能會擾亂我們的業務。

我們預計，我們將繼續擴大我們的員工隊伍和業務範圍，包括建立我們的商業銷售能力。為了管理我們預期的發展和擴大，我們必須繼續實施和改進我們的管理、業務和財務制度，擴大我們的設施，並繼續徵聘和培訓更多的合格人員。此外，我們的管理層可能需要將不成比例的注意力從日常活動中轉移開來，並將大量時間用於管理這些開發活動。由於我們的資源有限，我們可能無法有效地

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目錄

管理我們的業務擴展或招聘和培訓更多的合格人員。這可能會令本港的基礎設施出現弱點，或導致運作上的失誤、商業機會的損失、僱員的流失，以及餘下僱員的生產力下降。我們業務的實際擴大可能導致大量費用，並可能從其他項目中挪用財政資源，例如雙酚A酸或雙酚A/依澤替米貝聯合片的商業化和發展。如果我們的管理層不能有效地管理我們預期的發展和擴張，我們的開支可能會比預期的增加更多，我們創造或增加收入的能力可能會降低，我們可能無法實施我們的業務戰略。我們未來的財務業績以及我們能否將雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合片商業化，如果獲得批准，並進行有效競爭，將在一定程度上取決於我們是否有能力有效地管理我們公司未來的發展和擴張。

我們未來的成功取決於我們是否有能力留住我們的行政管理團隊成員，以及吸引、留住和激勵合格的人才。

我們高度依賴我們高級管理團隊的成員。我們已與這些人士訂立僱傭協議，但任何僱員均可終止其與我們的僱傭關係。雖然我們沒有理由相信在可預見的將來，我們會失去這些人的服務，但失去這些人的服務，可能會妨礙我們的研究、發展和商業化目標的實現。我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，來幫助我們制定我們的發展和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能根據諮詢或諮詢合同與其他實體的承諾，這可能會限制他們向我們提供。招聘和留住合格的科學人員、銷售和營銷人員也將是我們成功的關鍵。我們可能無法以可接受的條件吸引和留住這些人員，因為許多製藥和生物技術公司都在爭奪類似人員。我們還經歷了從大學和研究機構僱用科學人員的競爭。臨牀研究的失敗可能會使招聘和留住合格的科學人員更具挑戰性。

我們公司缺乏產品商業化的經驗，這可能對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們需要從一家以發展為重點的公司轉變為一家能夠支持商業活動的公司。我們正在建立我們的銷售隊伍，並準備推出NEXLETOL和NEXLIZET。FDA對NEXLETOL和NEXLIZET的批准是我們第一次批准產品，我們還沒有證明我們有能力將產品候選產品商業化或獲得美國以外產品候選產品的營銷批准。因此，我們在美國以外的國家的臨牀開發、商業化流程和監管審批過程可能涉及更多的固有風險，所需時間更長，成本也更高，如果我們是一家有着更重要的經營歷史的公司，並且有獲得產品候選產品的營銷批准和商業化的經驗的話。

我們的員工可能從事不當行為或其他不正當活動，包括違反適用的監管標準和要求，或從事內幕交易，這可能嚴重損害我們的業務。

我們面臨員工欺詐或其他不當行為的風險。員工的不當行為可能包括故意不遵守fda和適用的非美國監管機構的規定，向fda和適用的非美國監管機構提供準確的信息，遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規，準確地報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療行業的銷售、營銷和商業安排要遵守廣泛的法律法規，以防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為。這些法律和法規限制或禁止範圍廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户獎勵計劃和其他業務安排。僱員的不當行為也可能涉及不適當地使用在臨牀研究過程中獲得的信息，包括利用這些信息進行交易，這可能導致監管制裁和嚴重損害我們的聲譽。我們通過了一項行為守則，但並不總是能夠查明和制止僱員的不當行為，我們為發現和防止這一活動而採取的預防措施在控制未知或非管理的風險或損失或保護我們不遵守這些法律或條例所引起的政府調查或其他行動或訴訟方面可能是無效的。如果對我們採取任何這類行動，而且我們沒有成功地捍衞自己或維護我們的權利，這些行動可能對我們的業務產生重大影響，包括處以鉅額罰款或其他制裁。

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目錄

與我們的財務狀況和資本要求有關的風險

我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，而且可能永遠不會盈利。

我們盈利的能力取決於我們創造產品收入的能力。到目前為止，我們還沒有從雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe複合片的銷售中獲得任何收入，我們也不知道何時或是否會產生任何這樣的收入。在我們開始銷售雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片劑之前，我們不期望產生大量的收入，除了與DSE合作安排的前期支付收入。我們創造收入的能力取決於若干因素，包括但不限於：

此外，當我們準備將雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片商業化時，我們預計會產生大量的銷售和營銷成本。儘管雙峯多酸和雙酚A/依澤替米比聯合片在美國被批准用於商業銷售，儘管花費了這些費用，但雙酚A或雙酚A/依澤替米貝聯合片可能並不是商業上成功的藥物。如果有的話，在產品銷售之後，我們可能不會很快實現盈利。如果我們無法創造產品收入，我們將無法盈利，如果沒有持續的資金，我們可能無法繼續運營。

籌集更多的資本可能會對我們現有的股東造成稀釋，限制我們的經營，或者要求我們放棄權利。

我們可以通過與第三方的合作、戰略聯盟、許可證安排、允許的債務融資、基於特許使用費的融資、私人和公共股本發行或其他來源，尋求更多的現金資源。如果我們通過出售普通股或可轉換或可轉換為普通股的證券籌集額外資本，你方在我公司的所有權將被稀釋。此外，任何這類證券的條款可能包括清算或其他對你作為股東的權利產生重大不利影響的其他優惠。債務融資，如果根據我們的RIPA的條款和允許，將增加我們的固定支付義務。債務或以特許權為基礎的融資可能涉及協議，其中包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如增加債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、戰略夥伴關係和許可安排籌集額外資金，例如與DSE的合作安排和與Oberland的RIPA合作安排，我們可能不得不放棄對雙酚A或雙酚A/ezetimibe聯合平板電腦的寶貴權利，我們的知識產權、未來的收入來源或以對我們不利的條件授予許可證。例如，作為Oberland的RIPA的一部分，Oberland有權根據某些產品的淨銷售額從我們那裏獲得一定的收入利益，一旦獲得批准，我們就授予Oberland對我們某些資產的高級安全權益。如果我們的現金流量和資本資源不足以使我們支付所需的款項，我們可能不得不減少或推遲資本支出，出售資產或尋求額外的資本。如果我們通過出售額外股本籌集資金, 這種出售將導致我們的股東被稀釋。如果我們無法通過股權或允許的債務融資，或通過合作、戰略聯盟或許可證安排或許可的基於特許權的融資安排，在需要時籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或今後的商業化努力，或授予開發和銷售雙酚A酸/ezetimibe的權利，否則我們會更願意開發和銷售自己。

我們使用淨營運虧損結轉的能力可能受到限制。

截至2019年12月31日，美國聯邦淨營業虧損結轉約6.181億美元，州營業淨虧損結轉約5.271億美元。根據經修訂的1986年“國內收入法典”第382條和第383條，或該法典，如果一家公司經歷了“所有權變動”，公司利用其變化前的淨營業虧損結轉和其他變化前税收屬性，例如研究税收抵免，以抵消其變化後的收入的能力可能是

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目錄

有限的。一般來説，如果我們的所有權由“5%的股東”累積變化，在三年的滾動期內超過50個百分點，就會發生“所有權變動”。州税法也可以適用類似的規定。由於我們先前的股票發行和其他交易，我們在這幾年經歷了“守則”第382條和類似的州税法所規定的“所有權變動”。雖然這些所有權變化可能會影響我們在任何一年的所有權變更日期之前使用税負結轉的能力，但根據現行税法，我們預計這些限制不會妨礙我們利用長期虧損的能力，如果公司在結轉期間產生足夠的應税收入。我們還可能在未來的股票交易中經歷所有權的變化。因此，如果我們獲得了淨應税收入，我們使用我們的預變化淨營業虧損結轉或其他變化前税收屬性來抵消美國聯邦和州應税收入的能力受到進一步限制。

遵守上市公司的報告和其他義務可能會使我們的財政和管理資源緊張。此外，我們有義務制定和維持對財務報告的適當和有效的內部控制，但我們可能無法及時完成對財務報告內部控制的分析，否則這些內部控制可能無法確定是有效的，這兩種控制都可能損害投資者對我們的信心和我們普通股的價值。

作為一家上市公司，我們必須遵守2002年“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)的適用規定，以及美國證交會(SEC)和納斯達克股票市場有限責任公司(NASDAQ Stock Market LLC)頒佈的其他規則和條例，這將導致大量持續的法律、會計、行政和其他成本和支出。納斯達克全球市場的上市要求，要求我們滿足與董事獨立性、分發年度和中期報告、股東會議、批准和投票、徵求委託書、利益衝突和行為守則有關的某些公司治理要求。我們的管理人員和其他人員需要投入大量時間來確保我們遵守所有這些要求。

我們受2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act of 2002)第404條和SEC相關規則(通常要求我們的管理層和獨立註冊公共會計師事務所)報告我們對財務報告的內部控制有效性的約束。第404節要求對我們對財務報告的內部控制的有效性進行年度管理評估，以及我們獨立註冊的公共會計師事務所的意見。

我們正在評估和測試我們的內部控制，以便提供這些規則所要求的報告，這是一個代價高昂和具有挑戰性的過程。我們可能無法及時完成我們的評估、測試和任何必要的補救工作。在我們的檢討和測試過程中，我們可能會找出不足之處，在我們必須提供所需的報告之前，無法加以補救。此外，如果我們對財務報告的內部控制存在重大缺陷，我們可能無法及時發現錯誤，而且我們的財務報表可能在很大程度上被誤報。我們或我們的獨立註冊會計師事務所可能無法持續地得出結論，即我們對財務報告有有效的內部控制，這可能損害我們的經營業績，使投資者對我們報告的財務信息失去信心，並導致我們股票的交易價格下跌。此外，根據1934年的“證券交易法”或經修正的“交易法”，我們必須及時向證券交易委員會提交準確的季度和年度報告。為了準確和及時地報告我們的業務結果和財務報表，我們依靠CRO向我們提供及時和準確的費用通知。如果不及時準確地報告我們的財務結果，可能會導致制裁、訴訟、將我們的股票從納斯達克全球市場(NASDAQGlobalMarket)退市，或者其他會對我們的業務造成重大損害的不利後果。

證券市場風險與我國普通股投資

我們的主要股東和管理層擁有我們的股票的很大一部分，並將能夠行使重大控制權的事項，但須經股東批准。

截至2019年12月31日，我們的執行官員、董事和附屬於我們某些董事的實體有權受益地擁有大約5.8%的未償表決權普通股。這些股東有能力通過他們的所有權地位來影響我們。這些股東可以決定所有需要股東批准的事項的結果。例如，這些股東可能能夠控制董事的選舉，我們的組織文件的修改，或任何合併、出售資產或其他重大公司交易的批准。這可能會阻止或阻止我們的普通股的非邀約收購提議或要約，您可能認為這是您作為我們的股東之一的最佳利益。

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目錄

我們可能面臨更多的證券集體訴訟的風險。

從歷史上看，證券集體訴訟往往是在證券市場價格下跌後對一家公司提起的。這種風險對我們來説尤其重要，因為生物技術和製藥公司在最近幾年經歷了巨大的股價波動。例如，2016年1月，我們和我們的某些官員被指控為被告，並在2016年1月提起了所謂的證券集體訴訟。2016年12月，聯邦地區法院批准了我們以偏見駁回的動議，並作出了有利於我們的判決。2017年5月，法院駁回了原告修改或修改判決的動議。2017年6月19日，原告向第六巡迴上訴法院提出上訴通知，並於2017年9月14日提交開審狀，以支持上訴。上訴在2017年12月7日得到了充分的介紹，2018年3月15日在第六巡回法庭上進行了辯論。2018年9月27日，第六巡回法庭發佈了一項意見，撤銷了地區法院的駁回，併發回候審程序。2018年10月11日，我們提交了一份重新審理ENBANC的請願書，2018年10月23日，第六巡迴上訴法院指示原告對該請求作出迴應。2018年12月3日，第六巡迴上訴法院駁回了我們要求重新審理的請求，2018年12月11日，根據第六巡迴法院的授權，此案被退回聯邦地區法院。2018年12月26日，我們提交了對修改後的申訴的答覆，2019年3月28日，我們提交了修正後的申訴的答覆。

此外，2016年12月，特拉華州對我們的某些董事和官員提起了所謂的衍生訴訟。2019年2月，我公司和被告提出駁回衍生產品訴訟的動議。2019年4月，原告對駁回衍生產品訴訟的動議提出異議，我們於2019年5月提交了答辯狀。2020年2月，法院批准了我們提出的以偏見駁回的動議，並作出了有利於我們的判決。2018年5月，一宗所謂的證券集體訴訟被提起，指控我們和我們的某些官員為被告。2018年11月，我們提出了一項駁回申請，並於2018年12月全面通報了這一動議。2019年2月，法院批准了我們以偏見駁回的動議，並作出了有利於我們的判決。

任何我們或我們的董事或高級職員是一方的訴訟，不論是否有法律依據，都可能導致不利的判決。我們也可能決定以不利的條件解決訴訟。任何這樣的負面結果都可能導致支付鉅額損害賠償或罰款，損害我們的聲譽，或對我們的產品或商業慣例造成不利的改變。任何這些結果都可能對我們的業務產生不利影響。此外，為索賠辯護是昂貴的，可能給我們的管理帶來重大負擔。這一程序和我們可能參與的任何其他程序都可能導致大量費用，轉移管理層的注意力和資源，從而損害我們的業務。

根據與奧伯蘭簽訂的“收入利息購買協議”，我們的支付義務可能會對我們的財務狀況或經營結果，以及我們籌集額外資本的能力產生不利影響，從而增加我們面對不利監管發展或經濟或商業衰退的脆弱性。

正如“管理層對經營狀況和結果的討論和分析-流動性和資本資源”中所述，我們於2019年6月26日與埃格爾II股份有限公司或奧伯蘭公司(Oberland Capital LLC)的附屬公司-Oberland Capital LLC及其指定的購買者簽訂了收入利息購買協議(RIPA)。根據RIPA，Oberland在完成交易時支付了1.25億美元，較不確定的交易費用。在符合RIPA的條款和條件的情況下，如果我們的產品候選人獲得某種監管批准，我們有資格獲得額外的2，500萬美元，在達到某些銷售閾值時，我們可以選擇5，000萬美元。作為付款的考慮因素，奧伯蘭公司有權根據某些產品的銷售淨額(一旦獲得批准)從我們那裏獲得一定的收入利息，這些產品最初將被分級支付，佔我們在包括地區淨銷售額的2.5%至7.5%。

RIPA和Oberland的收入利息流可能對我們的證券持有人產生重要的負面影響。例如，我們從業務中獲得的部分現金流將用於向奧伯蘭支付一定的收入利息，並將無法為今後的業務提供資金。此外，我們可能更容易受到不利的一般經濟和工業條件的影響。

RIPA的付款要求將增加我們的現金流出。我們未來的經營業績取決於我們無法控制的市場條件和業務因素。如果我們的現金流入和資本資源不足以使我們支付所需的款項，我們可能不得不減少或推遲資本支出、出售資產或尋求額外資本。如果我們通過出售額外的股本來籌集資金，這種出售將導致我們的股東被稀釋。我們不能保證，如果我們需要獲得資金，我們可以以我們可以接受的條件這樣做，或完全可以接受。如果在到期時不向奧伯蘭支付一定金額，就會導致RIPA規定的違約，並導致我們的某些資產喪失抵押品贖回權，這將產生重大的不利影響。

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目錄

RIPA包含習慣上的肯定和否定的非金融契約和違約事件，包括契約和限制，除其他外，授予我們資產的高級擔保權益，並限制我們承擔留置權、承擔額外負債、貸款和投資、進行兼併和收購以及從事資產出售的能力。此外，RIPA下的購買者有一個選擇(“看跌期權”)來終止RIPA，並要求公司在列舉的事件(如破產事件、未治癒的重大違約、重大不利影響(可能包括與產品候選方的監管審批有關的不利事態)或改變控制等情況下，要求公司回購未來的收入權益。拋出期權的觸發，包括我們未能遵守這些契約，可使買方能夠宣佈某些金額立即到期並應支付。如果我們根據RIPA的條款違約，包括未能加快付款，買家就會控制我們的質押資產。此外，如果我們被清算，購買者的還款權將優先於我們普通股持有人的權利。任何觸發買方根據RIPA對違約事件的看跌期權或其他聲明，都可能嚴重損害我們的財務狀況、業務和前景，並可能導致我們的普通股價格下跌。

如果證券或行業分析師停止發表有關我們、我們的業務或市場的研究報告或發表誤導、不準確或不利的研究，我們的股票價格和交易量可能會下降。

我們的普通股的交易市場受到證券或行業分析師發表的關於我們、我們的業務、我們的市場或我們的競爭對手的研究和報告的影響。我們直到最近才開始接受證券和行業分析師的研究報道。如果涉及我們的一位或多位行業分析師下調我們的股票評級，或發表對我們業務的不準確或不利的研究，或者對我們的競爭對手提供更有利的相關建議，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們的報道或不定期發佈我們的報告，對我們股票的需求可能會減少，這可能導致我們的股價或交易量下降。

根據我們的租船文件和特拉華州的法律，反收購條款可能會使我們的收購變得更加困難，甚至可能有利於我們的股東，並可能阻止我們的股東試圖取代或撤換我們的現有管理層。

公司註冊證書和章程中的規定可能會延遲或阻止對我們的收購或我們管理層的變更。這些規定包括設立分類董事會，禁止經股東書面同意而採取行動，以及禁止我國董事會在未經股東同意的情況下發行優先股。此外，由於我們是在特拉華州註冊的，我們受“特拉華普通公司法”第203節的規定管轄，該條款限制股東擁有超過15%的未清有表決權股票與我們合併或合併的能力。雖然我們認為這些條文集體提供了機會，要求潛在的收購人與我們的董事會談判，從而為股東帶來更大的價值，但即使我們董事會拒絕的提議被一些股東認為是有益的，這些條款也會適用。此外，這些規定可能會使我們的股東更難以更換負責委任我們管理層成員的董事會成員，從而挫敗或阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。

我們不打算對我們的普通股支付紅利，因此，你們能否從你們的投資中獲得回報將取決於我們普通股價格的上漲。

我們從未宣佈或支付任何現金紅利，我們的普通股，目前不打算這樣做，在可預見的將來。我們目前預計，我們將保留未來的收益，以發展，經營和擴大我們的業務，並預計不會宣佈或支付任何現金紅利在可預見的未來。因此，對我們普通股的投資能否成功，將取決於其未來價值的任何增值。不能保證我們普通股的股票會升值，甚至維持你購買的價格。

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第1B項未解決的工作人員意見

沒有。

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項目2.屬性

我們的公司總部位於密歇根州的安娜堡，在那裏我們租用了大約19，400平方英尺的辦公空間。我們相信，我們目前的設施將足以滿足我們的需要，直到到期。

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目錄

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項目3.法律程序

2016年1月12日，我們公司的一名股東向美國密歇根州東區地區法院提起集體訴訟，起訴我們和Tim Mayleben，標題如下：凱文·多爾蒂訴Esperion治療學公司，等。(編號16-cv-10089)。訴訟稱，我們和Mayleben違反了1934年“證券交易法”(SecuritiesExchangeAct)第10(B)條和第20(A)條以及SEC規則第10b-5條的規定，因為他們沒有在2015年8月17日的公開聲明中披露，FDA將在批准我們的主要產品候選人之前，對心血管結果進行試驗。該訴訟除其他外，要求賠償據稱在2015年8月18日至2015年9月28日期間股價上漲的賠償金，以及律師費和訴訟費。2016年5月20日，在訴訟中提出了一項修改後的申訴，而在2016年7月5日，我們提出了駁回修改後的申訴的動議。2016年12月27日，法院批准了以偏見駁回我們的動議，並作出了有利於我們的判決。2017年1月24日，原告提出修改或修改判決的動議。2017年5月，法院駁回了原告修改或修改判決的動議。2017年6月19日，原告向第六巡迴上訴法院提出上訴通知，並於2017年9月14日提交開審狀，以支持上訴。上訴在2017年12月7日得到了充分的介紹，2018年3月15日在第六巡回法庭上進行了辯論。2018年9月27日，第六巡回法庭發佈了一項意見，撤銷了地區法院的駁回，併發回候審程序。2018年10月11日，我們提交了一份請求重新審理ENBANC的請願書，2018年10月23日，第六巡迴上訴法庭指示原告對該請求作出迴應。2018年12月3日，第六巡迴法院駁回了我們要求重新審理的請求，2018年12月11日，根據第六巡迴法院的授權，此案被退回聯邦地區法院。2018年12月26日，我們提交了對修改後的申訴的答覆，並於2019年3月28日提交了答覆。, 我們對修改後的申訴提出了修改後的答覆。我們無法預測這件事的結果，也無法對可能因不利結果而造成的損失的數額或範圍作出有意義的估計。

2016年12月15日，我們公司的一名股東向特拉華州法院提出衍生訴訟，起訴Tim Mayleben、Roger Newton、Mary McGowan、Nicole Vitullo、Dov Goldstein、Daniel Janney、Antonio Gotto Jr.、Mark McGo文、Gilbert Omenn、Scott Braunstein和Patrick Enright。我們公司被稱為名義上的被告。訴訟稱，被告在2015年8月17日就我們的首席產品候選人獲得FDA批准的途徑發表或批准了不當聲明時，違反了他們對公司的信託責任，也未能確保我們公司有可靠的內部控制系統。2019年2月8日，我們和被告提出了駁回衍生訴訟的動議。2019年4月23日，原告對駁回派生訴訟的動議提出異議，我們於2019年5月15日提交了答辯狀。2019年11月6日，法院就駁回申請舉行了聽證會。2020年2月13日，法院批准了以偏見駁回我們的動議，並作出了有利於我們的判決。

2018年5月7日，我公司的一名股東向美國密歇根州東區地區法院提起了集體訴訟，標題如下：Kevin Bailey訴Esperion治療學公司等。 (編號18-cv-11438))。2018年10月22日，對我們和某些董事和高級官員提出了修改後的申訴。經修正的申訴指控違反了1934年“證券交易法”第10(B)條和第20(A)節和美國證券交易委員會規則第10b-5條，其依據是據稱對雙酚A酸的安全性和耐受性作出了虛假和誤導性的陳述和遺漏，特別是我們於2018年5月2日宣佈的關於雙酚A的第三階段審判結果的事實和情況。2018年11月13日，我們提交了一份駁回經修正的申訴的動議，該動議在2018年12月18日得到了充分的通報。除其他外，該訴訟還要求賠償據稱在2017年2月22日至2018年5月22日期間股價上漲的賠償金，以及律師費和訴訟費。2019年2月19日，法院批准了以偏見駁回我們的動議，並作出了有利於我們的判決。

將來，我們可能會成為在正常業務過程中出現的法律問題和索賠的當事方，而我們預計解決這些問題不會對我們的財務狀況、業務結果或現金流動產生重大的不利影響。

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項目4.礦山安全披露

不適用。

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目錄

第二部分

第五項登記人普通股市場、相關股東事項和證券發行人購買證券

市場信息

我們的普通股在納斯達克全球精選市場上市，代號為“ESPR”。

股東

截至2020年2月1日，共有12名有記錄的股東，其中不包括股票被經紀人以被提名人或街道名義持有的股東。

性能圖

下圖説明瞭自2019年1月1日以來我國普通股的累計總股東回報率與兩種指數的比較：納斯達克綜合指數和納斯達克生物技術指數。該圖假設2019年1月1日我們的普通股、納斯達克綜合指數和納斯達克生物技術指數的初始投資為100美元。歷史股東的回報不一定表示未來任何時期的預期業績。

1年累積總收益比較*

在Esperion治療學公司中，NASDAQ綜合指數和

納斯達克生物技術指數

*在2019年1月1日投資於股票或指數的約100美元。截至12月31日的財政年度。

績效圖不應被視為以引用的方式以一般陳述方式納入根據1933年經修正的“證券法”或“交易法”提交的任何文件中，除非我們以引用的方式具體納入這些信息，否則不得視為根據這些法案提交。

股利政策

我們從未就我們的普通股支付或宣佈任何現金紅利，在可預見的將來，我們也不會為我們的普通股支付任何現金紅利。我們打算保留所有可用的資金和任何未來的收益，為我們業務的發展和擴展提供資金。任何日後支付股息的決定，均由董事局酌情決定，並視乎多項因素而定，包括我們的經營結果、財務狀況、未來前景、合約限制、適用法律所施加的限制，以及董事局認為有關的其他因素。

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目錄

權益補償計劃

有關股權補償計劃的表格10-K第5項所要求的資料，現參照本年報第III部第11項納入。

發行人及關聯購買者購買權益證券

沒有。

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項目6.選定的財務數據

以下所列的選定財務數據來自我們已審計的財務報表，可能並不表示未來的業務結果。以下選定的財務數據應與項目7“管理層對財務狀況和業務結果的討論和分析”以及本報告其他部分所載財務報表及其附註一併閲讀。本節中選定的財務數據無意取代我們的財務報表和相關附註。我們的歷史成果不一定代表我們未來的成果。

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下表彙總了截至2019年12月31日、2018年、2017年、2016年和2015年的資產負債表數據：

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目錄

項目7.管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析

你應閲讀以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析，以及本年度報告中其他地方的財務報表和相關説明，即表格10-K。除了歷史信息，這一討論和分析包含前瞻性的陳述，涉及風險，不確定性和假設。由於某些因素，我們的實際結果可能與這些前瞻性聲明中預期的結果大相徑庭。我們討論了我們認為可能導致或助長本報告下面和其他部分的這些差異的因素，包括在項目1A下提出的那些因素。“風險因素”和“前瞻性報表”下的本年度報告表表10-K。

概述

公司概況

我們是一家脂質管理公司，是一家致力於開發和商業化治療低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)患者的負擔得起的口服非他汀類藥物的製藥公司。通過科學和臨牀上的卓越，以及對膽固醇生物學的深入瞭解，Esperion的經驗豐富的脂質管理團隊致力於開發新的LDL-C降低藥物，這些藥物將對減少全球心血管疾病(CVD)產生重大影響；心血管疾病是世界上主要的死亡原因。尼克雷託爾^TM(雙酚酸)片與NEXLIZET^TMbempedoicacid和ezetimibe是近20年來美國批准的首種口服、每日一次、非他汀類LDL-C降低藥物，用於治療動脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)或雜合子家族性高膽固醇血癥(HeFH)。

在2020年2月21日，我們宣佈美國食品和藥物管理局(FDA)批准NEXLETOL作為飲食的輔助藥物，並最大限度地耐受他汀治療患有HeFH或建立ASCVD的成人，後者需要額外降低LDL-C。NEXLETOL對心血管疾病發病率和死亡率的影響尚未確定。NEXLETOL是自2002年以來批准的第一種口服、每日一次、非他汀類LDL-C降低藥物.

在2020年2月26日，我們宣佈FDA批准NEXLIZET作為飲食的輔助物，並最大限度地耐受他汀治療患有HeFH或建立ASCVD的成人誰需要額外降低LDL-C。NEXLIZET對心血管疾病發病率和死亡率的影響尚未確定。NEXLIZET是第一種非他汀類，LDL-C降低聯合藥物已獲批准.

Bempedoicacid和bempedoicacid/ezetimibe聯合片正接受歐洲藥品管理局(EMA)的監管審查。兩個營銷授權申請，或MAS，將適用於所有28個歐盟成員國加上聯合王國、冰島、挪威和列支敦士登。2020年1月31日，人用藥品委員會(簡稱CHMP)對雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片的MAAS採取了積極的意見，建議批准治療高膽固醇血癥和混合血脂異常。歐洲委員會將審查CHMP的意見，預計將在2020年4月之前作出最後決定。

我們正在進行一項全球心血管結果試驗，或稱CVOT，即通過一種ACL抑制方案--BEmpedoicacid(一種ACL抑制方案)來降低膽固醇。這項試驗的目的是評估使用雙酚A酸是否能降低那些厭惡他汀類藥物、患有CVD或心血管疾病高風險患者的心血管事件風險。我們在2016年12月啟動了CVOT的明確結果，並在2019年8月對14，032名患者進行了全面登記。這項研究的主要終點是雙酚A酸對主要心血管不良事件的影響，即MACE(心血管死亡、非致命性心肌梗死、非致命性中風或冠狀動脈再血管化；也稱為“四組分MACE”)。明確的結果是一個事件驅動的試驗，並將結束一旦預定數量的梅斯端點發生。根據估計的心血管事件發生率，我們預計將在2022年下半年達到目標數量。我們打算利用這份CVOT的積極成果，支持在美國、歐洲和其他地區提交簡歷風險降低指標。

在2019年1月2日，我們與Daiichi Sankyo Europe GmbH或DSE簽訂了一項許可證和合作協議。根據該協議，我們已在歐洲經濟區和瑞士或DSE領土授予雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片劑的DSE獨家商品化權。DSE將負責DSE地區的商業化。我們仍然負責臨牀開發，監管和生產活動的許可產品全球，包括在DSE地區。根據該協議，考慮包括預先支付1.5億美元現金，以及在DSE領土第一次商業銷售時支付1.5億美元現金。我們也

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目錄

根據明確結果研究中相對風險降低的範圍，在歐盟授予簡歷風險減少標籤的營銷授權後，有資格獲得大量額外的監管里程碑付款。此外，我們有資格獲得額外的銷售里程碑付款。最後，我們將收到百分之十五(15%)到百分之二十五(25%)的淨DSE地區銷售的版税。

2019年6月26日，我們與歐伯蘭資本有限公司(Oberland Capital LLC)的子公司埃格爾II股份有限公司(Eiger II SA LLC)或奧伯蘭(Oberland)簽訂了一份收入利息購買協議(RIPA)，以及其中點名的買家。根據RIPA，Oberland在收盤價時支付了1.25億美元，發行成本較低，如果符合RIPA的規定，我們有資格在我們的產品候選人獲得某種監管批准後再獲得2，500萬美元，在達到一定的銷售門檻後，我們可以選擇5，000萬美元。作為付款的考慮因素，奧伯蘭公司有權根據某些產品的銷售淨額(一旦獲得批准)從我們那裏獲得一定的收入利息，這些產品最初將被分級支付，佔我們在包括地區淨銷售額的2.5%至7.5%。在某些收入成就的基礎上，美國收入的初始中個位數償還率下降到不到1%。Esperion在完成還款後會重新獲得100%的收入權利。請參閲本年報其他地方的經審計財務報表附註10。

我們於2008年1月在特拉華註冊，並於2008年4月開始運作。自成立以來，我們一直將我們所有的努力和財政資源主要集中在開發雙酚A和雙酚A/依澤替米貝片劑上。到目前為止，我們的業務主要通過出售優先股、可轉換本票和認股權證、公開發行普通股、負債、通過與第三方合作和收入利息購買協議獲得收益。自成立以來，我們每年都遭受損失。

我們尚未開始主要業務，直到2020年2月才獲準出售NEXLETOL和NEXLIZET。我們從未盈利，截至2019、2018年和2017年12月31日，我們的淨虧損分別為9，720萬美元、2.08億美元和1.67億美元。我們的淨虧損主要是由於與研究和開發計劃有關的費用，以及與我們的業務有關的一般和行政費用。在可預見的將來，我們預計將繼續承擔大量的研發費用，並承擔大量的銷售、營銷和外包製造費用以及運營虧損。我們期望與我們正在進行的活動有關的開支將增加，其中包括：

因此，我們可能需要額外的資金，以支持我們的持續業務和進一步發展我們的產品候選人。我們可以尋求通過與第三方的合作、戰略聯盟、許可證安排、允許的債務融資、允許的公共或私人股本發行或其他來源，為我們的業務和進一步發展活動提供資金。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外資金，或根本無法獲得足夠的額外資金。我們不能在需要時籌集資金，這將對我們的財務狀況和我們執行業務戰略或繼續經營的能力產生重大的不利影響。我們需要創造可觀的收入才能實現盈利，而且我們可能永遠不會這樣做。

產品概述

NEXLETOL是一種一流的ATP檸檬酸裂解酶(ACL)抑制劑，通過降低膽固醇的生物合成和上調LDL受體來降低LDL-C。在3，000多名患者和2，000多名接受NEXLETOL治療的患者中完成的第三階段研究表明，當使用中等或高強度的他汀類藥物時，平均18%的安慰劑糾正了LDL-C的下降。NEXLETOL是近20年來美國首次批准用於ASCVD或HeFH患者的口服，每日一次，非他汀類LDL-C降低藥物。

NEXLETOL於2020年2月被FDA批准作為補充飲食和最大耐受性的他汀治療，用於治療患有HeFH或已建立的ASCVD需要額外降低LDL-C的成人。NEXLETOL對心血管疾病發病率和死亡率的影響尚未確定。NEXLETOL在臨牀研究中通常具有良好的耐受性。標籤

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目錄

警告和預防措施包括高尿酸血癥，隨着少數患者出現痛風，以及肌腱斷裂或損傷的風險增加。NEXLETOL報告的最常見的不良反應(發生率≥2%，大於安慰劑)是上呼吸道感染、肌肉痙攣、高尿酸血癥、背痛、腹痛或不適、支氣管炎、四肢疼痛、貧血和肝酶升高。

NEXLIZET含有雙酚A酸和ezetimibe，通過抑制肝臟膽固醇合成和腸內吸收，通過互補作用機制降低LDL-C水平。第三階段的數據顯示，與安慰劑相比，NEXLIZET添加到最大耐受性的他汀類藥物後平均降低了38%的LDL-C。NEXLIZET是第一種非他汀類，低密度脂蛋白膽固醇的聯合藥物.

NEXLIZET於2020年2月被FDA批准作為補充飲食和最大耐受性的他汀治療，用於治療患有HeFH或已建立的ASCVD需要額外降低LDL-C的成人。NEXLIZET對心血管疾病發病率和死亡率的影響尚未確定。在關鍵的第三階段研究中，NEXLIZET通常具有良好的耐受性。對於已知的對ezetimibe過敏的患者來説，這是違禁的。標籤警告和預防措施包括高尿酸血癥，隨着少數病人的痛風的發展，以及增加肌腱斷裂或受傷的風險。在發展計劃中報告的最常見的不良事件(發生率為≥2%和大於安慰劑)在接受安慰劑的患者中通常以相似的比率報告，包括上呼吸道感染、肌肉痙攣、高尿酸血癥、腰痛、腹痛或不適、支氣管炎、四肢疼痛、貧血、肝臟酶升高、腹瀉、關節痛、鼻竇炎、疲勞和流感。NEXLIZET報告的大多數不良事件在嚴重程度上是輕中度的。

在截至2019年12月31日的一年中，我們花費了1.089億美元與我們的明確結果CVOT，我們的開放標籤擴展研究，以及我們的1002-FDC-058研究相關。

2018年12月31日終了的一年中，我們在全球關鍵階段3 LDL-C降低計劃中的四項研究、我們明確的結果CVOT、1002FDC-053研究、我們的開放標籤擴展研究、1002-FDC-058研究和我們的第二階段(1002-39)臨牀研究中花費了121.7美元用於高膽固醇血癥患者的注射性前蛋白轉換酶亞肽酶亞Tilisin/kexin 9抑制劑(PC9i)的臨牀研究。

在截至2017年12月31日的一年中，我們在全球關鍵階段3 LDL-C降低計劃的四項研究、1002FDC-053研究、明確的結果CVOT、雙酚A酸/ezetimibe聯合口服治療的第二階段(1002-038)臨牀研究、加入雙酚A酸的臨牀研究(1002-39)和其他臨牀藥理學研究方面花費了111.8美元。

財務業務概覽

收入

到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。在截至2019年12月31日的一年中，我們從我們與DSE的合作協議中獲得了1.484億美元的收入。我們預計，在EMA批准MAA之前的這段時間內，剩餘的160萬美元將按比例確認，原因是與DSE地區目前對MAA的監管工作有關的執行義務持續存在。如果我們不能完成雙酚A酸或雙酚A/ezetimibe聯合平板或任何其他產品候選產品的開發，我們可能會開發並獲得來自美國以外地區的監管機構的批准，我們未來創收的能力以及我們的運營結果和財務狀況將受到不利影響。

研發費用

自成立以來，我們一直將我們的資源集中在我們的研究和開發活動上，包括進行非臨牀、臨牀前和臨牀研究。我們的研究和開發費用主要包括雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片的開發費用，其中包括：

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目錄

我們承擔研發費用。到目前為止，我們的研究和開發工作基本上都是與雙酚A和雙酚A/依澤替米貝聯合片有關。某些開發活動的成本，如臨牀研究，是基於評估完成特定任務的進展情況而確定的，使用的數據包括病人登記、臨牀站點激活或供應商提供給我們的信息。我們的直接研究和開發費用主要包括外部費用，例如支付給研究人員、顧問、中央實驗室和與我們的臨牀研究有關的CRO的費用。我們不分配和製造臨牀研究材料，工資，股票為基礎的薪酬，員工福利或其他間接成本與我們的研究和發展職能的具體項目。

在可預見的將來，我們將繼續承擔研究和開發費用，因為這些費用涉及我們持續的明確結果CVOT、在美國推出的商業產品製造供應以及在歐洲的預期批准，以及我們選擇追求的任何其他開發項目或其他跡象。我們無法確切地確定與雙酚A酸和雙環戊酸/依澤替米貝聯合片的臨牀研究相關的持續時間和完成費用。雙酚A酸和雙環戊酸/ezetimibe聯合片的開發和商業化的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括與我們的臨牀研究結果有關的不確定因素，以及我們獲得監管批准的能力。例如，如果EMA或其他監管機構要求我們進行超出我們目前預期的臨牀研究，以完成雙酚A或雙酚A/依澤替米貝聯合片的臨牀開發或商業化後臨牀研究，或者如果我們在任何臨牀研究中遇到明顯的延遲，我們可能需要在完成臨牀開發或雙酚A酸/依西替米貝聯合片的臨牀開發或商業化後的臨牀研究完成後，花費大量額外的財政資源和時間。

一般費用和行政費用

一般費用和行政費用主要包括與我們的行政、會計和財務、商業、業務和其他行政職能有關的人員薪金和相關費用，包括庫存報酬。其他一般和行政費用包括設施相關費用、通信費用和法律、專利起訴、保護和審查、諮詢和會計服務的專業費用。

我們預計，今後我們的一般和行政開支將增加，涉及雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片劑的商業化，雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合平板的繼續研究和開發，增加我們的員工人數，擴大我們的信息技術基礎設施，以及增加與上市公司和證券交易委員會(SEC)的要求有關的費用。這些增加可能包括更高的法律、合規、會計、投資者和公共關係費用。

利息費用

截至2019年12月31日的利息支出與我們與Oberland的RIPA有關。截至2018年12月31日和2017年12月31日的年度成本主要包括與我們的信貸安排相關的成本和與相關債務貼現攤銷相關的非現金利息成本、延遲發行成本和最終支付費用。

其他收入

其他收入淨額主要涉及利息收入以及從我們的現金、現金等價物和投資證券上賺取的保費和折扣的增值或攤銷。

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目錄

關鍵會計政策與重大判斷和估計

我們對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是根據美國普遍接受的會計原則編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計和判斷，這些估計和判斷影響到報告的資產、負債和支出數額，以及在我們的財務報表中披露或有資產和負債。我們不斷評估我們的評估和判斷，包括那些與我們的合作協議和收入利息負債有關的評估和判斷。我們的估計依據的是歷史經驗、已知的趨勢和事件、合同里程碑和其他在當時情況下被認為是合理的因素，這些因素的結果構成了對其他來源不太明顯的資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。

我們的重要會計政策更詳細地描述在我們的審計財務報表的附註2中，該報表出現在本年度報告的表10-K中。我們相信以下會計政策對於理解我們的結果和財務運作是至關重要的。

收入確認-合作收入

我們已經簽訂了一個協議，與我們的活動有關的開發，製造，和商業化我們的產品候選人。在我們認為合作者是我們的客户的情況下，我們通過合作協議來開發和/或商業化產品候選產品，從而獲得合作收益。我們採用了ASC 606，即從與客户簽訂的合同中獲得的收入，根據標準的規定，收入是以我們期望得到的考慮金額來衡量的，以交換承諾的貨物或向客户提供服務。當我們履行合同條款下的履約義務時，收入即被確認。根據安排的條款，我們可以推遲承認在履行義務時所收到的全部或部分代價。

協作協議可能要求我們在產品或產品候選產品的整個生命週期內交付各種權利、服務和/或商品。在涉及承諾轉讓給客户的多個貨物或服務的協議中，我們必須在合同開始時評估每一項承諾是否代表單獨的履行義務(即“不同”)，或者這種承諾是否應合併為一項單一的履約義務。

該協議的條款通常包括向我們提供的考慮，形式是不可退還的預付款項，開發里程碑，銷售里程碑，以及在各自領土內銷售產品的版税。

在合同開始時，交易價格反映了我們期望得到的考慮金額，以換取將承諾的貨物或服務轉讓給我們的客户。在隨着時間推移，我們在監管階段滿足業績義務的安排中，我們確認協作收入通常使用輸入方法，其依據是我們的監管成本相對於預期總成本所產生的成本，這決定了我們走向完成的進展程度。我們會檢討每段期間的成交價格估計及總預期成本，並在有需要時對這些估計作出修訂。

根據我們的合作協議，產品銷售和銷售成本可以由我們的合作者記錄，因為他們被認為是交易的主體。我們從這類產品的商業化中獲得版税，並記錄我們在可變考慮因素中所佔的份額，即產品淨銷售額的百分比，作為協作收入，在這種潛在銷售發生的時期內，並由我們的合作者承擔費用。我們的合作者將向我們提供該季度;的版税估計--這些估算與下一季度的實際結果相一致，並在必要時相應地調整版税。

收入利息負債

我們已經進入了一個RIPA，以支持雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片劑的商業化和進一步發展，並滿足其他流動資金需求。與RIPA有關的收入利息負債在資產負債表上扣除遞延發行成本後列報。公司使用有效利率法計算與此負債相關的利息費用，並在業務報表中作為利息費用列報。實際利率是根據使債務能夠在安排的預期期限內全額償還的利率計算的。債務的利率在協議期限內可能會有所不同，這取決於許多因素，包括預測的淨銷售額水平。該公司根據其目前的淨銷售額預測，利用預期方法，每季度對利率進行評估。一個

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淨銷售額的大幅增加或減少將對收入利息負債、利息費用和還款期限產生重大影響。與RIPA有關的發行費用按RIPA的估計期限作為利息費用攤銷。

最近的會計公告

2018年11月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了“2018-08年會計準則更新”(ASU)，其中澄清，如果協作安排參與方是一個賬户單位中的客户，則應將協作安排參與方之間的某些交易記為會計準則編碼項下的收入，即ASC，606。該標準適用於上市公司從2019年12月15日開始的財政年度，以及這些年內的中期。允許儘早通過，包括在任何過渡時期，條件是一個實體已經採用了ASC 606，或在通過本指南的同時採用了ASC 606。我們早在2019年1月1日就採用了這一指導方針，並在考慮2019年1月2日簽署的DSE合作會計準則時實施了新的指南。有關詳情，請參閲本年報其他地方的經審計財務報表附註2及附註3。

2016年2月，FASB發佈了ASU 2016-02，隨後經過更新(統稱為“租賃標準”或“ASC 842”)進行了修訂，目的是改進租賃交易的財務報告。更新後的指南要求承租人確認租賃期限超過12個月的租賃的資產和負債。我們於2019年1月1日採用了這一標準，採用了改進的回顧性方法。2018年12月31日以後開始的報告期的結果已按照標準列報，而以往各期的結果未作調整。截至2019年1月1日，我們在資產負債表上分別確認了100萬美元的經營租賃資產和100萬美元的經營租賃負債，主要與我們的主要執行辦公室的租賃協議有關。如需進一步資料，請參閲本年度10-K表其他地方的經審計財務報表附註13。

2016年6月，FASB發佈了ASU 2016-13，其中要求根據當前預期信貸損失的估計來確認金融工具。作為ASU的一部分，按攤銷成本計量的金融資產將按預計收取的淨額列報。此外，公司將確認可供銷售的投資的信貸損失備抵，而不是在非臨時減值中降低攤銷成本。該標準適用於上市公司從2019年12月15日開始的財政年度，以及這些年內的中期。我們將於2020年1月1日起採用該標準。我們認為，採用這一標準將對2019年12月31日在資產負債表上列報的現有金融工具的會計核算產生無關緊要的影響；然而，我們將繼續評估這一標準對我們未來金融工具的影響。

2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-15，其中包括明確客户在雲計算安排下的實施成本核算的條款。在更新的指導下，作為服務合同的雲計算安排中的客户應該遵循內部使用軟件指南，以確定如何核算在實現過程中發生的成本。更新後的指南還要求對資產負債表、業務報表和現金流量表進行某種分類，並需要更多的數量和質量披露。該標準適用於上市公司從2019年12月15日開始的財政年度，以及這些年內的中期。實體可以選擇採用新的指導前瞻性或回顧性。我們將於2020年1月1日起採用該標準，並已選擇未來採用該標準。我們認為，採用這一標準不會對我們的資產負債表、業務報表或現金流量表產生重大影響。

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目錄

業務結果

2019和2018年12月31日終了年度比較

下表彙總了截至2019年12月31日和2018年12月31日的業務結果：

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收入

在截至2019年12月31日的一年中，我們與DSE達成的合作協議確認的協作收入為1.484億美元。收入可歸因於對我們於2019年1月2日簽署的合作協議的前期付款的初步確認，以及目前在DSE領土對MAA的監管工作所產生的履約義務。

研發費用

截至2019年12月31日的年度研發支出為1.756億美元，而2018年12月31日終了的年度為1.715億美元，增加了410萬美元。研究和開發費用的增加主要是由於雙酚A酸的臨牀開發費用，包括支持正在進行的明確的CVOT的費用、商業產品的生產供應，以及我們即將獲得批准、提交監管文件和增加我們的人員數量。

一般和行政費用

2019年12月31日終了年度的一般和行政費用為6 590萬美元，而2018年12月31日終了的年度為3 310萬美元，增加了3 280萬美元。一般費用和行政費用的增加主要是由於支持商業化前活動、支持上市公司運營、進一步增加我們的員工數量和基於股票的補償費用，以及支持我們增長的其他費用。

利息費用

截至2019年12月31日的年度利息支出為810萬美元，而2018年12月31日終了年度的利息支出不足10萬美元。截至2019年12月31日的利息支出與我們與Oberland的RIPA有關。2018年12月31日終了年度的利息支出與我們與牛津金融有限責任公司的信貸工具有關。

其他收入淨額

2019年12月31日終了年度的其他收入淨額為410萬美元，而2018年12月31日終了年度的淨收益為280萬美元。這一增長主要與我們的現金、現金等價物和投資證券的利息收入增加有關。

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目錄

業務結果

2018年12月31日和2017年12月31日終了年度的比較

管理層對2018年12月31日終了年度業務結果的討論和分析，與2017年12月31日終了年度相比，可參見我們2018年12月31日終了年度年度報告中關於2018年12月31日終了年度10-K表的討論和分析，以及2019年2月28日提交給證券交易委員會的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析-截至2018年12月31日、2018年和2017年12月31日終了年度的比較”一節。

流動性與資本資源

到目前為止，我們主要通過出售優先股、可轉換本票和認股權證、公開發行普通股、負債、合作協議和收入利息購買協議的里程碑付款，為我們的業務提供資金。根據與DSE於2019年1月2日簽署的許可和合作協議，我們收到了DSE的前期現金付款1.5億美元，並有資格獲得大量額外的銷售和監管里程碑付款和版税。根據與Oberland的RIPA，我們預先收到了1.244億美元的現金付款(扣除發行成本)，如果我們的產品候選人獲得某種監管批准，我們有資格獲得額外的2 500萬美元，在達到某些銷售門檻時，我們可以選擇5 000萬美元。作為回報，Oberland將有權根據我們的產品候選產品的淨銷售額獲得收入利益。截至2019年12月31日，我們尚未從產品銷售中獲得任何收入，我們預計，在可預見的未來，我們將繼續遭受虧損。

截至2019年12月31日，我們的主要流動性來源是現金、現金等價物和可供銷售的投資，分別為1.661億美元和3，470萬美元。我們將現金等價物和投資投資於流動性高、有息的投資級證券和政府證券，以保留本金。

下表彙總了下表所列期間現金的主要來源和使用情況：

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經營活動

我們在研究和開發、監管和其他臨牀研究費用方面已經並預期將繼續承擔大量費用，這些費用與我們開發雙酚A酸和雙酚A/依澤替米貝聯合片和我們的業務有關。

在截至2019年12月31日的一年中，用於經營活動的現金淨額共計7 030萬美元，其中包括DSE合作支付的1.5億美元預付款項，由用於開發雙酚A和雙酚A/ezetimibe平板電腦的現金抵消，並對非現金費用進行調整，如股票補償費、與Oberland公司RIPA有關的利息費用、折舊和攤銷以及營運資本的變化。截至2018年12月31日，用於經營活動的淨現金總額為1.487億美元。我們現金的主要用途是為雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片劑的開發提供資金，並根據非現金費用(如股票補償費用、折舊和攤銷以及營運資本的變化)進行調整。

投資活動

2019年12月31日終了年度和2018年12月31日終了年度投資活動提供的淨現金分別為6 420萬美元和1.404億美元，主要是出售和到期高流動性、有息投資級和政府證券的收益。

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目錄

籌資活動

2019年12月31日終了年度融資活動提供的現金淨額為1.362億美元，主要涉及從RIPA收到的與Oberland的預付現金。2018年12月31日終了年度籌資活動提供的現金淨額為1 070萬美元，主要與行使普通股期權的收益有關。

業務計劃和所需經費

我們預計，在可預見的將來，由於我們持續的明確結果，CVOT和與NEXLETOL和NEXLIZET在美國的商業啟動活動有關，我們將繼續承擔重大費用和運營損失。根據與DSE的許可和合作協議，我們從DSE獲得了1.5億美元的預付現金付款，並有資格獲得大量額外的銷售和監管里程碑付款和版税，包括在DSE地區首次商業銷售時額外支付的1.5億美元。根據與Oberland的RIPA，我們預先收到了1.25億美元的現金付款，如果我們的產品候選人獲得監管批准，我們可以獲得額外的2 500萬美元，在達到一定的銷售門檻後，我們可以選擇獲得5 000萬美元。作為回報，Oberland將有權根據我們某些產品的淨銷售額從我們收取利息收入。我們估計，根據DSE合作協議和與Oberland簽訂的RIPA，未來將收到的現金資源和收益足以通過NEXLETOL和NEXLIZET在美國的商業化和歐洲批准的雙酚A酸/ezetimibe聯合片劑(如果批准用於降低LDL-C的指標)來為業務提供資金。我們把這些估計建立在可能被證明是錯誤的假設之上。, 我們可能會比我們目前預期的更快地使用我們現有的資本資源。我們可能需要獲得更多的現金資源，以繼續資助雙酚A酸和雙酚A/ezetimibe聯合片劑的商業化和進一步發展。由於雙酚A酸和雙環戊酸/ezetimibe聯合片的開發和商業化存在許多風險和不確定因素，以及我們在何種程度上與製藥合作伙伴就雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片的開發和商業化進入和可能合作的程度，我們無法估計完成雙酚A和雙酚A/ezetimibe聯合片的開發和商業化所增加的資本支出和運營費用。我們未來的資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：

在此之前，如果我們能為美國創造可觀的產品收入，我們希望通過與第三方的合作、戰略聯盟、許可協議、允許的債務融資、基於特許使用費的融資和股權發行或其他來源的組合來滿足我們的現金需求。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，我們的股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對你作為普通股股東的權利產生不利影響的優惠。債務融資，如果根據我們的RIPA條款提供和允許的話，可能涉及協議，其中包括限制或限制我們採取具體行動的能力的公約，例如增加債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過

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目錄

與製藥合作伙伴的合作、戰略聯盟或許可安排或基於特許權使用費的融資安排，如與DSE的合作安排和與Oberland的RIPA的合作安排，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源的寶貴權利，或以對我們不利的條件授予許可證。例如，作為Oberland的RIPA的一部分，Oberland有權根據某些產品的淨銷售額從我們那裏獲得某些收入利益，我們還授予Oberland對我們某些資產的高級安全權益。如果我們的現金流量和資本資源不足以使我們支付所需的款項，我們可能不得不減少或推遲資本支出，出售資產或尋求額外的資本。如果我們通過出售額外的股本來籌集資金，這種出售將導致我們的股東被稀釋。如果我們無法通過股權或允許的債務融資，或通過合作、戰略聯盟或許可證安排或許可的基於特許權的融資安排，在需要時籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或今後的商業化努力，或授予開發和銷售雙酚A酸/ezetimibe的權利，否則我們會更願意開發和銷售自己。

合同義務和承諾

2019年6月26日，我們與奧伯蘭簽訂了RIPA協議。根據RIPA，Oberland公司在收市時支付了1.25億美元，較不確定的發行成本。在符合RIPA的條款和條件的情況下，如果我們的產品候選人獲得某種監管批准，我們就有資格獲得額外的2 500萬美元，在達到某些銷售閾值時，我們可以選擇獲得5 000萬美元。作為付款的考慮因素，奧伯蘭有權根據某些產品的銷售淨額(一旦獲得批准)，從我們那裏獲得一定的收入利息，這些產品最初將被分級支付，佔我們在包括地區淨銷售額的2.5%至7.5%(詳見RIPA)。在某些收入成就的基礎上，美國收入的初始中個位數償還率下降到不到1%。Esperion在完成還款後會重新獲得100%的收入權利。我們將RIPA的收益作為負債記錄在資產負債表上，並在RIPA的估計壽命內根據有效利息法核算RIPA。今後根據“投資協定”支付的款項可從下一年的10萬美元到一年後的最高付款總額2.438億美元不等。根據該協議的條款，每產生1億美元的淨銷售額，每年總額不到或等於2.5億美元，就會導致第一年按規定的償還率償還約750萬美元。今後，隨着協議中規定的淨銷售閾值得到滿足，償還率發生變化，債務的數額和付款的時間可能會發生變化。由於尚未批准銷售產品，償還的確切時間或數額可能會改變每個報告期。淨銷售額的大幅增加或減少將對收入利息負債產生重大影響。, 利息費用和還款期限。有關詳情，請參閲本年報表10-K所載經審計財務報表的附註10。

2018年7月6日，我們簽署了我們在密歇根州安阿伯(AnnArbor)的首席執行官辦公室租約的第一份修正案。經修訂的租約是將目前7 941平方英尺的可租賃辦公空間增加11 471平方英尺。租約期限為60個月，固定月租為19 412美元，到12月底為止。^TH月，按計劃每年增加和(或)租賃協議規定，還規定按房東的決定支付某些租金調整。此外，我們還簽訂了與車輛租賃和其他信息技術設備有關的各種經營租約。

下表彙總了截至2019年12月31日我國未來最低合同債務估計數：

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在正常業務範圍之外，我們的合同義務和承諾沒有從上述披露中發生實質性變化。

表外安排

我們現時並無證券及交易管理委員會規則所界定的任何表外安排，在提交期內亦沒有。

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目錄

第7A項市場風險的定量和定性披露

截至2019年12月31日，我們的現金和現金等價物以及可供銷售的投資分別約為166.1美元和3470萬美元。我們投資活動的主要目標是維持本金，提供流動資金，在不顯著增加風險的情況下最大限度地增加收入。我們對市場風險的主要風險與利率波動有關，利率波動受美國利率總體水平變化的影響。鑑於現金等價物的短期性質，我們相信市場利率的突然變化不會對我們的財務狀況和/或經營結果產生重大影響。我們沒有任何外幣或其他衍生金融工具。

我們不認為我們的現金、現金等價物和可供銷售的投資有很大的違約或缺乏流動性的風險。雖然我們相信我們的現金和現金等價物不會有過高的風險，但我們不能絕對保證我們的投資將來不會受到市場價值不利變化的影響。此外，我們在一個或多個金融機構保持大量現金和現金等價物，超過聯邦保險限額。

我們與全球範圍內的CRO和調查網站簽訂合同。因此，就這些協議而言，我們受到外幣匯率波動的影響。我們不對衝外幣匯率風險。

通貨膨脹通常通過增加我們的勞動力成本和臨牀研究成本來影響我們。我們不認為通貨膨脹對我們截至2019年12月31日的年度經營結果有重大影響。

我們已經簽訂了一份收入利息購買協議。我們對市場風險的主要風險是，負債的利率在協議期限內可能會有所不同，這取決於若干因素，包括預測的淨銷售額水平。淨銷售額的大幅增加或減少將對收入利息負債、利息費用和還款期限產生重大影響。我們不認為利率的變化對我們在2019年12月31日終了的一年內的經營業績有重大影響。

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項目8.財務報表和補充數據

根據本項目8提交的財務報表附於本報告之後。這些財務報表的索引見項目15。

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第9項.會計和財務披露方面的變化和與會計人員的分歧

沒有。

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第9A項管制和程序

對披露控制和程序的評估

我們保持信息披露控制和程序，以確保我們根據1934年“證券和交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息在證券交易委員會規則和表格規定的時限內記錄、處理、彙總和報告；(2)積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官總裁和首席執行官，以及我們主要財務官的首席財務官，以便及時作出關於所需披露的決定。

截至2019年12月31日，我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序的有效性(根據1934年“證券和交易法”第13a-15(E)條和第15d-15(E)條)。我們的管理層認識到，任何管制和程序，無論其設計和運作如何完善，都只能為實現其目標提供合理的保證，而管理層在評估可能的管制和程序的成本效益關係時必然運用其判斷。我們的首席執行幹事和首席財務幹事根據上文所述的評價得出結論，截至2019年12月31日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

管理層關於財務報告內部控制的報告

我們的管理層負責建立和維持對我們公司財務報告的充分的內部控制。根據“外匯法”頒佈的細則13a-15(F)或15d-15(F)對財務報告的內部控制作了定義

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目錄

由公司首席執行官和首席財務官設計或監督並由公司董事會根據公認會計原則和董事、管理層和其他人員為外部目的編制財務報表的程序，以便對財務報告的可靠性提供合理保證，包括以下政策和程序：(1)保存記錄，以合理詳細、準確和公正地反映公司資產的交易和處置情況；(2)提供相當合理的保證，即記錄交易是必要的，以便按照公認的會計原則編制財務報表，而且我們公司的收支只是根據公司管理層和董事的授權進行的；(3)就防止或及時發現可能對財務報表產生重大影響的未經授權的收購、使用或處置本公司資產提供合理保證。

財務報告的內部控制旨在為財務報告的可靠性提供合理保證，並根據公認的會計原則為外部目的編制財務報表。由於其固有的侷限性，對財務報告的內部控制可能無法防止或發現誤報。此外，對未來期間的任何有效性評價的預測都有可能由於條件的變化而導致管制不足，或政策或程序的遵守程度可能惡化。

我們的管理層在我們的首席執行幹事和首席財務幹事的參與下，根據特雷德韋委員會(COSO)贊助組織委員會(COSO)發佈的“內部控制-綜合框架”(2013年)中確立的財務報告有效內部控制標準，評估了截至2019年12月31日我們對財務報告的內部控制的有效性。根據評估，管理層得出結論，根據這些標準，截至2019年12月31日，我們對財務報告的內部控制已生效。

截至2019年12月31日，我們對財務報告的內部控制的有效性已由安永會計師事務所(一家獨立註冊的公共會計師事務所)進行了審計。

財務報告內部控制的變化

在截至2019年12月31日的三個月內，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這些變化對我們對財務報告的內部控制產生了重大影響或相當可能產生重大影響。

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目錄

獨立註冊會計師事務所報告

致埃斯貝隆治療公司股東和董事會。

關於財務報告內部控制的幾點看法

我們根據Treadway委員會贊助組織委員會發布的內部控制標準(2013年框架)(COSO標準)，審計了Eperion治療公司截至2019年12月31日對財務報告的內部控制。在我們看來，Esperion治療公司。(該公司)在所有重大方面根據COSO標準，對截至2019年12月31日的財務報告保持有效的內部控制。

我們還按照美國上市公司會計監督委員會(PCAOB)的標準，審計了Esperion治療公司的資產負債表。截至2019年12月31日、2019年12月31日和2018年12月31日，以及截至2019年12月31日終了的三年的相關業務報表和綜合虧損報表、股東權益和現金流量以及相關附註和我們於2020年2月27日提交的報告，對此發表了無保留意見。

意見依據

公司管理層負責維持對財務報告的有效內部控制，並對財務報告內部控制的有效性進行評估，並將其列入所附管理部門關於財務報告內部控制的報告。我們的職責是根據我們的審計，就公司對財務報告的內部控制發表意見。我們是一家在PCAOB註冊的公共會計師事務所，根據美國聯邦證券法以及證券交易委員會和PCAOB的適用規則和條例，我們必須獨立於該公司。

我們按照PCAOB的標準進行審計。這些標準要求我們規劃和進行審計，以合理保證是否在所有重大方面保持對財務報告的有效內部控制。

我們的審計包括瞭解財務報告的內部控制，評估重大弱點存在的風險，根據評估的風險測試和評估內部控制的設計和運作效果，以及執行我們認為在這種情況下必要的其他程序。我們認為，我們的審計為我們的意見提供了合理的依據。

財務報告內部控制的定義與侷限性

公司對財務報告的內部控制是一個程序，目的是根據公認的會計原則，為財務報告的可靠性和為外部目的編制財務報表提供合理的保證。公司對財務報告的內部控制包括以下政策和程序：(1)保持記錄，以合理詳細、準確和公正的方式反映公司資產的交易和處置情況；(2)提供合理的保證，證明記錄交易是必要的，以便按照公認的會計原則編制財務報表，而且公司的收支只是根據公司管理層和董事的授權進行的；(3)對防止或及時發現可能對財務報表產生重大影響的未經授權的公司資產的收購、使用或處置，提供合理的保證。

由於其固有的侷限性，對財務報告的內部控制可能無法防止或發現誤報。此外，對未來期間的任何有效性評價的預測都有可能由於條件的變化而導致管制不足，或政策或程序的遵守程度可能惡化。

/S/Ernst&Young公司

密歇根州底特律

2020年2月27日

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目錄

第9B項其他資料

沒有。

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目錄

第III部

項目10.董事、執行幹事和公司治理

本項所要求的信息將在此參考我們與2020年股東年會有關的委託書中所包含的信息，我們打算在本財政年度結束後120天內，按照表格10-K的一般指示G(3)，將這些信息提交給證券交易委員會。

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項目11.行政補償

本項所要求的信息將在此參考我們與2020年股東年會有關的委託書中所包含的信息，我們打算在本財政年度結束後120天內，按照表格10-K的一般指示G(3)，將這些信息提交給證券交易委員會。

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第12項某些實益擁有人的擔保擁有權及管理及有關股東事宜

本項所要求的信息將在此參考我們與2020年股東年會有關的委託書中所包含的信息，我們打算在本財政年度結束後120天內，按照表格10-K的一般指示G(3)，將這些信息提交給證券交易委員會。

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項目13.某些關係和相關交易以及董事獨立性

本項所要求的信息將在此參考我們與2020年股東年會有關的委託書中所包含的信息，我們打算在本財政年度結束後120天內，按照表格10-K的一般指示G(3)，將這些信息提交給證券交易委員會。

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項目14.主要會計費用和服務

本項所要求的信息將在此參考我們與2020年股東年會有關的委託書中所包含的信息，我們打算在本財政年度結束後120天內，按照表格10-K的一般指示G(3)，將這些信息提交給證券交易委員會。

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目錄

第IV部

項目15.證物及財務報表附表

(A)將下列文件作為本報告的一部分提交：

(1)附屬財務報表：

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(2)附屬財務報表附表：

所有財務報表附表都被省略，因為它們不適用，不需要，或所需資料載於財務報表或財務報表附註。

(3)   展品。作為本年度報表10-K的一部分提交的展品列於本文所列的表索引中。附件索引以參考的方式包含在這裏。

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第16項.表格10-K摘要

沒有。

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70

目錄

展覽清單

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71

目錄

(#)轉制、轉售、轉讓、管理合同或補償計劃或安排。

(*)證券及交易事務監察委員會已就某些部分批出了有關部分，並已批予有關部分，而有關的部分則由證券及交易委員會批出。

(**)

(*)(*)在本年度報告表10-K表中提供的表32.1中提供的證書，將被視為“提交”，並將不被視為“提交”，以適用於1934年“證券交易法”第18條。這類認證不應被視為以參考方式納入根據經修正的1933年“證券法”或經修正的1934年“證券交易法”提交的任何文件，除非註冊人以提及的方式具體納入其中。

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72

目錄

簽名

根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節的要求，註冊人已正式安排由下列簽名人代表其簽署這份10-K表，並經正式授權。

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根據1934年“證券交易法”的要求，下列人員以下列身份和日期簽署了這份關於表10-K的年度報告：

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73

目錄

埃斯皮隆治療學公司

財務報表索引

內容