Slide 1

c 2020年Salarius製藥公司 1q 2020公司概述2020年1月29日根據1933年“證券法”第433條規則提交的、經修訂的登記聲明第333-235879號的免費招股説明書

Slide 2

本報告載有1995年“私人證券訴訟改革法”所指的前瞻性 聲明。本報告中任何非歷史事實的陳述都是前瞻性陳述.前瞻性報表受到風險和不確定因素 的影響，這些風險和不確定因素可能導致實際結果大相徑庭，所報告的結果不應被視為對未來業績的指示。這類聲明的例子包括但不限於：有關 表觀調節藥物糾正疾病基因變化的總體能力的聲明，包括LSD 1的調製如何提高對檢查點抑制的反應；對工資和每種治療方案的商業或市場機會和擴展，包括兒科優先審查憑證在臨牀治療中的可用性和價值以及加速批准的可能性；Salarius的資金是否足以支持其未來的業務，以及它成功啟動和完成臨牀和監管提交的能力；Seclidemstat對Ewing肉瘤的影響，以及作為一種潛在的新的和無毒的治療；預期劑量增加和劑量擴大；預期隊列讀數；SP-2577的預期 治療選項及相關效果和預期療效，包括SP-2577抑制LSD 1的能力；SP-2577與競爭的LSD 1抑制劑區分的潛力；開發時間和未來 里程碑，包括每一個SP-2577的適應症；工資的性質、戰略、重點和遠景；以及任何工薪族或其競爭對手產品候選人的發展、預期時間表和商業潛力。工薪階層可能無法真正實現計劃、實現計劃或達到預期目標。, 在前瞻性陳述中披露的目標或預測，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。這類聲明是基於管理層目前的預期，涉及風險和不確定性。實際結果和業績可能與前瞻性報表中預測的結果大不相同，這是由於許多因素造成的，包括在沒有限制的情況下：與提供足夠的薪金資源以滿足其業務目標和業務要求有關的風險和不確定性；預測未來現金利用情況的能力以及將來或有可能的負債和業務運作所需的儲備金；以前的研究和試驗的結果可能無法預測今後的臨牀試驗結果；工資的知識產權保護是否充分；與 藥物開發和管制核準程序有關的風險；以及競爭性產品和技術變化的影響。Salarius拒絕任何更新這些前瞻性聲明的意圖或義務，以反映 在作出這些聲明的日期之後存在的事件或情況。你應審查我們在向證券交易委員會(“SEC”)提交的文件中所作的額外披露，包括我們目前關於表格8-K的報告、關於表10-Q、 的季度報告和關於表10-K的年度報告。您可以在http://www.sec.gov.免費訪問這些文件安全港聲明

Slide 3

投資我們的證券包括高度的風險。您應該仔細考慮下面討論的具體因素，以及我們的證交會文件中所包含的所有其他信息，包括我們在表格S-1上的註冊聲明(文件編號333-235879)。如果實際發生任何以下風險，我們的業務、財務狀況、經營結果和未來前景可能會受到重大和不利的影響。這可能會導致我們的證券市場價格下跌，並可能導致你 損失你的全部或部分投資。風險包括但不限於：Salarius正在探索和發展新的腫瘤學療法，使用表觀基因酶調節轉錄因子，從而控制異常的 蛋白表達是未經證實的，可能永遠不會導致市場上的產品。Salarius的治療產品候選產品基於一種相對新穎的技術，這使得很難預測開發的時間和成本以及隨後獲得監管批准的 的時間和成本，如果有的話。Salarius的產品候選者可能會造成不良的副作用，或具有其他特性，這些特性可能會延遲或阻止其監管批准，限制經 批准的標籤的商業可行性，或在市場批准後產生重大的負面後果。一些Salarius的產品候選人可能會在臨牀前或臨牀環境中為那些 Salarius考慮進行開發和尋求fda批准的適應症產生結果，而salarius無法保證它將為其任何產品候選產品生成足夠的數據，以便在其計劃的適應症中獲得監管機構的批准。, 在它們被商業化之前，需要哪一個 。考慮到目前研究其產品候選的疾病患者數量有限，Salarius可能會發現很難將患者納入其臨牀試驗。在登記病人方面的困難是早期生物技術公司面臨的一個常見障礙，而且常常會推遲或阻止產品候選者的臨牀試驗。Salarius從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠不會產生 收入或盈利。籌集更多的資本可能會對工薪階層的股東造成稀釋，限制其運作，或要求工薪階層放棄權利。工薪族可以尋求突破治療指定由FDA指定的一個或多個產品候選人 ，但它可能沒有得到這樣的指定。美國食品和藥物管理局(FDA)為其產品候選人指定的潛在突破療法可能不會導致更快的發展或監管審查或批准過程，而且 不會增加工資產品候選人獲得營銷批准的可能性。對政府資助的工資方案的依賴可能會給與這種資金有關的方案的研究和商業化努力增加不確定性，並可能要求限制其採取具體行動的能力，增加在這些方案下開發的產品候選人的商業化和生產成本，並使 Salarius受到潛在的經濟處罰，這可能會對其業務、財務狀況和經營結果產生重大和不利的影響。危險因素

Slide 4

本報告重點介紹了有關我們和產品的基本 信息。因為這是一份只為提供信息而編寫的摘要，它並不包含您在投資我們公司之前應該考慮的所有信息。除另有説明 外，此演示文稿僅在本報告日期起使用。本報告不構成在任何法域內的任何人出售任何證券的要約，也不構成為購買任何證券而提出的要約，在任何法域，該人 作出這種要約或招標是非法的。美國證券交易委員會和任何其他監管機構都沒有批准或不批准我們的證券，也沒有傳遞本報告的準確性或充分性。任何相反的陳述都是犯罪行為。這份報告包括我們從行業出版物和期刊、第三方研究和調查、內部公司研究和調查以及其他公開獲得的信息中獲得的行業和市場數據。工業界 出版物和調查一般指出，其中所載的資料是從據信可靠的來源獲得的。儘管我們相信在這份報告發布之日，行業和市場數據是可靠的，但這一 信息可能被證明是不準確的。工業和市場數據可能是錯誤的，因為來源獲取其數據的方法，而且由於原始數據的 可用性和可靠性受到限制，數據收集過程的自願性以及其他限制和不確定性，信息無法始終得到完全肯定的核實。此外，我們不知道在編制來自 來源的預測時所依據或引用的所有假設。我們已就表格S-1向證券交易委員會提交了一份登記聲明，包括一份日期為1月28日的初步招股説明書。, 2020年(“初步招股説明書”)，關於向本來文所涉 提供我們的證券。在您投資之前，您應該閲讀初步招股説明書(包括其中所描述的風險因素)，以及與發行有關的最終招股説明書，以及提交給 SEC並以參考方式納入初步招股説明書的其他文件，以獲得關於我們和發行的更完整的信息。你可以通過訪問證券交易委員會網站 http://www.sec.gov.免費獲得這些文件，包括初步招股説明書。或者，我們或任何參與發行的承銷商將安排將招股説明書寄給您，如果您有要求，請聯繫Ladenburg Thalmann&Co.Inc.，Attn：銀團部，地址：紐約公園大道277號，紐約，26 層，地址為10172，或通過電子郵件發送到招股説明書@ladenburg.com。免費寫作招股説明書

Slide 5

Salarius是一家以癌症為重點的生物技術公司，為需要治療的患者開發治療方法-大多數調控基因表達的藥物(“表觀遺傳學”)已經顯示出臨牀療效，加上免疫腫瘤學潛在的非稀釋性資金，支持每月低燒傷率高達187M美元，來自德克薩斯癌症預防研究所(CPRIT)的資金支持來自國家兒科癌症基金會，Seclidemstat是一種新的、口服的、調節基因表達的LSD 1抑制劑，目前正處於第1/2期 Ewing肉瘤和第1/2期實體腫瘤臨牀試驗階段：Seclidemstat為Ewing肉瘤指定為Seclidemstat：(1)罕見的兒童疾病，(2)孤兒藥物的指定和(3)通過免疫療法(檢查點 抑制劑組合)和具有LSD 1敏感突變的靶向癌症快速批准市場擴展

Slide 6

即將到來的開發里程碑* 值拐點

Slide 7

經驗豐富的領導團隊董事會主任馬克·羅森布勒姆首席財務官戴維·J·阿瑟首席執行官斯科特·喬丹首席商業官瑪格麗特·杜根博士高級醫學顧問布魯斯·麥克克里迪博士代理首席科學官丹妮拉·Y·桑蒂塞班博士 研究部主任兼BD John Wling博士、副化學博士、製造和控制戴維·阿瑟博士、MBA薪水製藥業喬納森·諾爾蘇普博士、Stingray治療學Eli Lilly Burleson、Translational Genology研究所 Paul Lammers、MD MSc Triumvira Merck Serono McCreedban博士、精確生物科學博士William Mc片公司

Slide 8

適應症前期第1期第2期尤因肉瘤第1期/第2期2020年登記多達50名患者安全和療效數據第1期/第2期登記多達50名患者安全和療效數據2020年安全和有效數據識別檢查點組合(br}用於臨牀試驗發展管道1.擴展階段2可能是一項登記研究，與現有的護理標準和FDA協議2相比，反應反應或反應持續時間有可能改善。向除原發性CNS腫瘤以外的所有非Ewing肉瘤實體腫瘤患者開放 ，用前列腺刺激抗原(PSA)、Seclidemstat劑量增加和擴張劑量 增加和擴張的方法監測敏感突變和前列腺癌患者的體外和體內研究，不斷髮現血液系統癌症的機會，並選擇腫瘤突變1、2。

Slide 9

Seclidemstat概述

Slide 10

基因表達調控 (表觀遺傳學)在調控健康細胞和疾病進展、DNA轉錄翻譯、RNA正確表達=蛋白質的健康平衡=健康細胞、不正確的基因表達=不平衡的 蛋白=腫瘤進展轉錄翻譯等方面起着重要作用。

Slide 11

由基因表達的不正確調控 驅動的癌症可以用LSD 1抑制劑Seclidemstat這樣的藥物來治療，這種藥物糾正異常的表觀基因酶活性，恢復正確的基因表達

Slide 12

表觀遺傳學研究的勢頭越來越大，以表觀遺傳學為重點的生物技術正在增加對新的表觀遺傳學藥物的估價，具有價值10億美元的臨牀證據的其他臨牀公司包括：GSK、Zenith EpiGenetics、Resverlogix、4SC、Viracta、Syndax EZH 2 抑制劑(Tazemetostat)，在上皮樣肉瘤單藥治療市場提交的NDA報告：~2.1B1 BET抑制劑(CPI-0610)陽性2期數據，並結合現有的骨髓纖維化市場護理標準 ：~1.4B1 Med(NASDAQ：Cnst 1)(NASDAQ：Cnst 1)，編號：01/2020/01/01。

Slide 13

LSD 1-LSD 1是實體腫瘤的表觀遺傳學靶標(LSD 1)，它通過酶活性和支架性質(蛋白質與蛋白質的相互作用)影響基因表達。1 Majello，B.2019。健康細胞和癌細胞LSD 1中的LSD 1是幹細胞維持和細胞發育過程(如血細胞)所必需的，LSD 1過度表達的癌細胞LSD 1不正確地沉默或激活導致 疾病進展的基因：LSD 1 CRISPR缺失常殺死癌細胞Seclidemstat(SP-2577)可逆的LSD 1逆轉不正確的基因表達，殺死或阻止癌細胞生長抑制酶 和支架活性口服片強專利產業2032家公司在臨牀上開發LSD 1抑制劑(第1或2階段)：

Slide 14

更全面的抑制LSD 1 正向影響治療活性酶活性去甲基化效應：中度改變基因表達部分支架*抑制LSD 1-蛋白質相互作用影響：改變基因在癌症(AML，SCLC)中的表達，由snag結構域蛋白(如GFI1B)驅動 ，更廣泛的支架抑制LSD 1-蛋白質相互作用影響：在更廣泛的癌症類型範圍內潛在的有效性，破壞LSD 1和有利於毒理學特徵差異活性的複合物 和競爭對手降低LSD 1的表達和競爭對手LSD 1抑制LSD 1抑制*支架特性-蛋白質對蛋白質相互作用的影響。

Slide 15

Ewing 肉瘤的上市速度

Slide 16

尤因肉瘤-未滿足的需求代表一個有意義的產品機會，每年診斷的患者500人，中位診斷年齡~15歲，75%，局部轉移，25%轉移，約40%的患者是難治性或復發2，70-90%，5年死亡率2沒有標準化的二線治療標準(br}護理工資的診斷標準，一個有效的，無毒的口服治療方案：加速美國批准快速市場吸收2億美元+全球銷售3(EST)可能優先審查Voucher$8，000萬-$150 m快速道指定罕見的 兒科藥物指定2 Van Mater，等。OncoTarget(2019)1 Pisha，K.等人。(2016)Orphan藥物指定手術和截肢化療放射3代表較長期的視力，不代表對未來業績的估計，無論是財政還是其他方面。我們無法保證我們將實現我們的長期願景。

Slide 17

尤文肉瘤是由容易診斷的染色體易位引起的，即EWS-FLI Sankar等。臨牀研究20.17(2014)癌基因(腫瘤生長)協同激活劑LSD 1抑癌因子NuRD LSD 1不正確的轉錄因子導致基因調控失調，通過LSD 1抑制Ewing‘s細胞(A 673)抑制Ewing’s細胞(A 673)腫瘤生長抑制劑sh-RNA Seclidemstat模擬EWS-FLI sh-RNA基因正確啟動/關閉Seclidemstat基因糾正基因表達紅=轉 藍=關閉SKNMC(尤文肉瘤細胞)中的有效抗腫瘤活性。

Slide 18

尤因肉瘤期1/2：2020年安全和 藥效數據開放標籤劑量增加/劑量擴展試驗設計劑量增加(持續)劑量在第1 H2020劑量擴展中預期的最大耐受劑量(MTD)(在MTD建立之後)~20名MTD患者安全 和早期療效數據在2H2020主要目標：安全性，PK次要目標：抗腫瘤評估探索：血紅蛋白F，cfdna，CT血漿pk是ASCO 2020試驗更新的比例劑量目標。

Slide 19

擴大市場在晚期實體腫瘤中選擇腫瘤突變免疫治療的Seclidemstat

Slide 20

LSD 1過表達隨着 疾病進展而增加，並與患者預後不良相關-Seclidemstat降低LSD 1活性，低生存高LSD 1低生存長澤，S.等人(2015年)低LSD 1高生存高LSD 1低生存度Kashyap，V.等人 (2013年)。去勢耐前列腺癌三陰性乳腺癌(TNBC)%存活率1 Sehrawat，A.2018年LSD 1表達增加與實體瘤進展相關--LSD 1在30%的原發性前列腺腫瘤中高表達，而晚期耐去勢前列腺癌>90%LSD 1的表達與三陰性乳腺癌患者生存期較短相關：榮譽健康、鳳凰號AZ和聖莫尼卡州肉瘤腫瘤研究中心

Slide 21

通過 識別致敏突變的基因篩選(例如基礎醫學)來提高成功的可能性，可以幫助識別對Seclidemstat患者有更多反應的患者，以及對Seclidemstat有更多反應的患者。

Slide 22

探索更多的機會： LSD 1抑制使冷腫瘤變熱，並提高檢查點抑制劑對檢查點抑制劑(CI)的敏感性，增加了可用於治療的病人--$15B CI市場1和~70%對CI 治療(冷腫瘤)耐藥的患者。LSD 1的抑制通過增加腫瘤外顯子CI市場中CD8+效應T細胞而使冷腫瘤變熱，使目前對CI治療耐藥的患者進入目前對檢查點抑制反應最小或沒有反應的患者，LSD 1 熱腫瘤對檢查點抑制增加了許多+效應T細胞數CD8+效應T細胞的反應。GlobalData 2。Seliger，B.Immun中的效應T細胞(2019)。

Slide 23

LSD 1的抑制使三倍陰性乳腺癌對檢查點阻斷敏感，LSD 1抑制(Seclidemstat類似物)促使免疫細胞浸潤增加，耐檢查點抑制的腫瘤對“冷”腫瘤的敏感性變為“熱”，然後 對檢查點抑制的抑制反應增加了65%秦、葉等。癌基因(2018年)。載體等型(IgG)pd-1mAb Seclidemstat類似物+pd-1mAb接種後腫瘤體積(Mm3)同基因乳腺腫瘤模型(EMT-6) Seclidemstat類似物*p

Slide 24

為Seclidemstat Orphan藥品狀況提供重大市場機會-罕見兒科疾病指定(優先審查Voucher)-加速批准的快速通道指定潛力，優先審查-可能的優先審查-Voucher (EST)8000萬美元-1.5億美元-每年全球銷售額(EST)1現狀：2，3，4，5期臨牀試驗市場潛力2，3，4，5，6美元1B+擴展到更大的市場先進的實體腫瘤狀況：第1階段臨牀試驗速度正在進行的工作 確定可能增加患者對LSD 1抑制反應(例如SWI/SNF)對檢查點抑制劑耐藥的腫瘤的敏感性的腫瘤突變：臨牀前市場電位7$1B+附錄A中引用的Ewing肉瘤500名病人 診斷/每年有可能進行免疫治療的可能性，大約25%的實體腫瘤(如乳腺、卵巢、前列腺、肺)有突變，這可能對Seclidemstatus 6敏感。

Slide 25

競爭景觀 Seclidemstat的差異化

Slide 26

公司藥物名稱結合機制標誌和期SP-2577(Seclidemstat)可逆尤文肉瘤(PH1/2)、晚期實體腫瘤(PH1/2)INCB 59872不可逆晚期惡性腫瘤(AML、SCLC)(PH1/2)、尤文肉瘤(PH1b)Ory-1001 (RG 6016)不可逆不可逆(Ph2b)、SCLC(Ph2a)-90011可逆可逆非霍奇金淋巴瘤和AST(PH1)、SCLC(PH1)IMG-7289不可逆和骨髓增生異常綜合徵(PH1/2a已完成)，骨髓纖維化 (Ph2b)bea-17可逆膠質母細胞瘤-201可逆AML HM9XXX系列可逆AML和SCLC LSD 1競爭性景觀突出Seclidemstat的分化

Slide 27

財務狀況及資本化

Slide 28

截至2020年1月2日普通股的財務狀況和資本化未付的4，511，174認股權證(加權平均行使價格16.03美元)185，639種期權(加權平均行使價格36.11美元)156，233 RSU 8，361股充分稀釋股票4，861，407現金和現金等價物：截至2019年12月31日的370萬美元

Slide 29

Salarius投資機會：一項具有多個價值驅動拐點的早期臨牀階段生物技術，出現在2020年鉛化合物正在增長的表觀基因治療空間中，廣泛的非稀釋資金支持低季度燒傷率的FDA 指定機構，幫助快速開發兩項正在進行的臨牀試驗中的產品開發，預計將包括安全性、藥物動力學和早期療效數據(價值拐點)，由NPCF Orphan指定的稀有兒科疾病指定快車道指定Salarius公司提供的CPRIT金融支持將高達1870萬美元：對於對這一日益增長的治療領域感興趣的投資者來説，有吸引力的價格將於2020年確立：對對這一日益增長的治療領域感興趣的投資者來説，有吸引力的價格。

Slide 30

(C)2020 Salarius製藥公司。謝謝!

Slide 31

附錄A：其他來源 各種可能性的組合為Seclidemstat 1提供了巨大的市場機會，代表了長期的願景，並不代表對未來業績的財務或其他方面的估計。沒有人保證我們將實現我們的長期願景。2卵巢癌-癌症統計事實，國家癌症研究所：監測、流行病學和最終結果方案https://seer.cancer.gov/statfacts/html/ovary.html.3 GlobalData：前列腺癌：全球藥物預測和市場分析至2028年4全球數據和流行病學市場規模數據庫，TNBC 5 GlobalData：Opportance Analyzer：卵巢癌-機會分析和預測至2025年6 Morel，D.等。2017年7 https://www.forbes.com/sites/greatspeculations/2019/03/12/how-much-can-mercks-share-price-grow-if-keytruda-gets-10-share-of-oncology-drug-market/#77edba677e18腫瘤學ANN

Slide 32

探索更多的機會： 個人化醫學通過鑑定致敏突變、致敏腫瘤突變、染色質修飾蛋白的某些突變(例如UTX、TET 2、SWI/SNF)可顯示出對LSD 1抑制的敏感性增加，多達25%的實體腫瘤 有染色質修飾蛋白1的突變，有突變的癌細胞可能更依賴LSD 1的活性，更容易受到LSD 1的抑制，例如UTX突變低於2.2，我們等，Sig Trans(2019)1.Morel，Onc (2017)非功能UTX酶(突變)的人工神經網絡(ANN)不正確地改變Seclidemstat類似物的基因表達，抑制LSD 1的表達，並恢復UTX突變細胞系中正確的基因表達。

Slide 33

在SWI/SNF複合物中，SMARCA 4、ARID1A和SMARCB4SWI/SNF複合突變對SMARCA 4、ARID1A和SMARCB4SWI/SNF複合突變具有明顯的敏感性，其中20%以上的癌組織中存在SMARCA 4、ARID1A和SMARCB4SWI/SNF複合突變。選擇更多的SWI/SNF突變患者將識別出對Seclidemstat和檢查點抑制劑組合Seclidemstat非活性 模擬DMSO Soldi，R.等的目標人羣。生物Rxiv.2020年冷腫瘤：對檢查點抑制劑熱腫瘤無反應：對檢查點抑制劑1有反應。Kadoch，C等。2015年人卵巢癌細胞系

Slide 34

Seclidemstat提高了對CTLA-4抗體CT26同基因結腸癌小鼠模型的敏感性，對CTLA-4抑制無反應，Seclidemstat顯著增加了對抗CTLA-4檢查點抑制劑電位的反應，將Seclidemstat與PD-1和/或CTLA-4 抑制劑SP-2577(50 mg/kg；Bid，IP)CTLA-4(10 mg/kg；ip，每週兩次)Sharma，S.et al聯合使用。

Slide 35

LSD 1作為一個有效的靶點LSD 1是胚胎細胞和癌細胞存活的一個重要基因，提示LSD 1是一個可行的腫瘤治療的藥理靶點。金，Y.等。BBRC2019年LSD 1 CRISPR-在AML中的抑制掃描導致細胞死亡LSD 1 CRISPR基因敲除小細胞肺癌細胞顯示細胞活力降低如果蛋白質靶點是細胞生長所必需的，攜帶移碼蛋白的細胞將因基本目標蛋白的敲除而從人羣中退出。2019年大多數sgRNAs導致細胞耗竭

Slide 36

Seclidemstat是一種選擇性和 分化的LSD 1抑制劑Cerep安全屏幕87表示最小的非目標結合Romo-Morales，Antonio等。兒童血液與癌症：2019年選擇性分化極小活性與其他表觀遺傳酶；BRDs， 甲基轉移酶，HDACs Salarius P傷害013，003，009和011 SP-2577 TCP MAO-A-MAO-B SP-2577 LSD 1 IC50薪水003，010

Slide 37

Seclidemstat的分化MOA 幹擾額外的LSD 1支架功能，snag結構域催化抑制劑破壞包含轉錄因子的snag結構域：GFI 1(B)，SNAIL 1/2/3，SCRATCH 1，ISMI-1，OCOL-1競爭者僅在催化位點(通過snag結構域)出現關聯時，才顯示出對 LSD 1支架功能的抑制：除了抑制與snag結構域轉錄因子的結合外，Seclidemstat及其類似物還顯示對LSD 1結合 與Z 217-(Sehrawat，A.et al 2018年)受體(Salarius RS-00257)的差異抑制。2014年)其他共同監管機構的研究正在進行中，葡萄園，M.等人。單元2019年。點擊分化幻燈片AR Saccà，C.D.，等。能見面嗎？2019年。

Slide 38

Augert，A.等人，Sci信號。(2019年) 不可逆LSD 1抑制劑顯示小細胞肺癌和血液病外的活性極小，不可逆抑制劑在AML和SCLC(這些適應症的臨牀重點原因)中工作良好。Oryzon目前正在進行AML和SCLC1差異MOA的臨牀 試驗，通過不同的癌細胞株藥物濃度(NM)授予Seclidemstat效力。

Slide 39

Seclidemstat及其模擬顯示了 單劑在一系列實體腫瘤中的活性，CaO，春雨，等。國際癌症雜誌(2018年)Seclidemstat模擬物顯示，MDAMB231小鼠模型三陰性乳腺癌(TNBC)Seclidemstat模擬物+HDAC Inh的單劑活性~50%，與HDAC抑制劑協同作用。Seclidemstat模擬腫瘤體積(Mm3)p

Slide 40

Date Voucher Awarded Company Voucher Held or Sold Status 2014 BioMarin Sold July 2014 to Sanofi $67M Redeemed 2015 United Therapeutics Sold August 2015 to AbbVie $350M Redeemed 2015 Asklepion Pharmaceutics Transferred to Retrophon and Sold May 2015 to Sanofi $245M Redeemed 2015 Wellstat Therapeutics Transferred to AstraZeneca Unused 2015 Alexion Pharmaceuticals Held Redeemed 2015 Alexion Pharmaceuticals Held Unused 2016 Sarepta Therapeutics Sold February 2017 to Gilead for $125M Redeemed 2016 Ionis Pharmaceuticals Held Unused 2017 Marathon Pharmaceuticals Held Unused 2017 BioMarin Sold November 2017 for $125M Unused 2017 Novartis Held Redeemed 2017 Ultragenyx Pharmaceutical Sold December 2017 to Novartis $130M Redeemed 2017 Spark Therapeutics Sold April 2018 to Jazz $110M Unused 2018 Ultragenyx Sold July 2018 for $81M Unused 2018 GW Pharma Sold March 2019 to Biohaven for $105M Unused 2018 Leadiant Bioscience Inc. Held Unused 2018 Sobi and Novimmune Sold August 2019 to Astra Zeneca for $95M Unused 2019 Vertex Held Unused 2019 Alexion Held Unused 2019 Novartis Held Unused Seclidemstat Is Eligible To Receive A Pediatric Priority Review Voucher (PRV) Upon Ewing Approval, $80-150M Value https://www.raps.org/regulatory-focus/news-articles/2017/12/regulatory-explainer-everything-you-need-to-know-about-fdas-priority-review-vouchers Average PRV value: $144M Median PRV value: $118M