目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
形式10-q
(Mark One) |
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根據1934年證券交易所ACT第13或15(D)節提交的季度報告 |
2019年9月30日終了季度 |
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或 |
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☐ |
根據1934年證券交易所ACT第13或15(D)節提交的過渡報告 |
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委託文件號:001-38940
形態保持,公司
(其章程中規定的註冊人的確切姓名)
特拉華州 |
47‑3878772 |
門樓路35號,A2 (首席執行辦公室地址) |
02451 (郵編) |
登記員的電話號碼,包括區號:(781)996-0955
前名稱、前地址和前財政年度,如自上次報告以來更改,則為
根據“交易法”第12(B)條登記的證券:
每個類的 標題 |
交易符號 |
註冊的每個交易所的名稱 |
普通股,每股面值0.0001美元 |
莫夫 |
納斯達克全球市場 |
用支票標記表明登記人(1)是否提交了1934年“證券交易法”第13條或第15(D)節要求在過去12個月內提交的所有報告(或要求登記人提交此類報告的期限較短),(2)在過去90天中一直受到這種申報要求的限制。是的沒有☐
通過檢查標記表明,註冊人是否已以電子方式提交了條例S-T規則第四零五條(本章第232.405節)要求提交的每一份交互數據文件(或以較短的時間提交,要求登記人提交此類檔案)。是的沒有☐
通過檢查標記表明註冊人是大型加速備案者、加速備案者、非加速備案者、較小的報告公司還是新興的增長公司。見“外匯法”規則12b-2中“大型加速備案者”、“加速申報人”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義。
大型加速濾波器☐ |
|
加速濾波器☐ |
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非加速濾波器 |
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較小的報告公司 |
||
|
|
|
新興成長型公司 |
如果一家新興的成長型公司,請用支票標明登記人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守“外匯法”第13(A)條規定的任何新的或訂正的財務會計準則。☐
通過複選標記指示註冊人是否為空殼公司(如ExchangeAct規則12b-2所定義)。是的,☐No
截至2019年11月11日,註冊人普通股的流通股數目為30,483,521股。
目錄
形態保持,公司
索引為10-q
2019年9月30日終了的季度
|
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頁 |
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第一部分-財務信息 |
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2 |
項目1-精簡的合併財務報表(未經審計) |
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2 |
截至2019年9月30日和2018年12月31日的精簡綜合資產負債表 |
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2 |
截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月和九個月精簡的業務和綜合損失綜合報表 |
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3 |
截至2019年9月30日和2018年9月30日止的三個月和九個月股東權益(赤字)簡明綜合報表 |
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4 |
彙總截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月現金流動綜合報表 |
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6 |
未經審計的精簡合併財務報表附註 |
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7 |
項目2-管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 |
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20 |
第3項-市場風險的定量和定性披露 |
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36 |
項目4-控制和程序 |
|
36 |
|
|
|
第二部分-其他資料 |
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38 |
項目1-法律程序 |
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38 |
項目1A-危險因素 |
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38 |
項目2-股權證券的未登記銷售和收益的使用 |
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87 |
項目3-高級證券違約 |
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88 |
項目4-地雷安全披露 |
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88 |
項目5-其他信息 |
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88 |
項目6-展品 |
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89 |
簽名 |
|
90 |
1
目錄
第一部分-財務信息
項目1.精簡合併財務報表(未經審計)
壓縮合並資產負債表(未經審計)
(單位:千,除共享和每股數據外)
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9月30日, |
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12月31日, |
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2019 |
|
2018 |
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資產 |
|
|
|
|
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|
流動資產: |
|
|
|
|
|
|
現金和現金等價物 |
|
$ |
159,807 |
|
$ |
185,901 |
有價證券 |
|
|
91,939 |
|
|
— |
應收賬款 |
|
|
2,364 |
|
|
— |
預付費用和其他流動資產 |
|
|
2,926 |
|
|
1,222 |
流動資產總額 |
|
|
257,036 |
|
|
187,123 |
|
|
|
|
|
|
|
財產和設備,淨額 |
|
|
2,716 |
|
|
1,843 |
限制現金 |
|
|
275 |
|
|
275 |
其他資產 |
|
|
52 |
|
|
64 |
資產總額 |
|
$ |
260,079 |
|
$ |
189,305 |
負債 |
|
|
|
|
|
|
流動負債: |
|
|
|
|
|
|
應付賬款 |
|
$ |
3,285 |
|
$ |
1,745 |
應計費用 |
|
|
5,051 |
|
|
3,239 |
遞延收入,當期部分 |
|
|
18,063 |
|
|
29,862 |
遞延租金,當期部分 |
|
|
80 |
|
|
57 |
流動負債總額 |
|
|
26,479 |
|
|
34,903 |
|
|
|
|
|
|
|
長期負債: |
|
|
|
|
|
|
扣除當期部分的遞延收入 |
|
|
74,010 |
|
|
66,781 |
扣除當期部分的遞延租金 |
|
|
242 |
|
|
306 |
其他長期負債 |
|
|
— |
|
|
58 |
負債總額 |
|
|
100,731 |
|
|
102,048 |
|
|
|
|
|
|
|
承付款項和意外開支(注9) |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
優先股: |
|
|
|
|
|
|
系列種子優先股,票面價值0.0001美元,截至2019年9月30日未獲授權、發行和發行的股票,以及截至2018年12月31日已獲授權的11,967,689股,2,045,556股已發行和流通股(2018年12月31日合計清算優先權為8,980美元) |
|
|
— |
|
|
8,658 |
系列A優先股,面值0.0001美元,截至2019年9月30日未獲授權、發行和發行的股票,以及截至2018年12月31日已獲授權的49,047,619股,已發行和已發行的8,411,368股(截至2018年12月31日,清算優惠為51,500美元) |
|
|
— |
|
|
51,320 |
系列B優先股,面值0.0001美元,截至2019年9月30日未獲授權、發行和發行的股票,以及截至2018年12月31日的61,538,454股授權股票、10,553,483股已發行和已發行並已發行的股票(截至2018年12月31日,清算優惠為80,000美元) |
|
|
— |
|
|
79,831 |
股東權益(赤字) |
|
|
|
|
|
|
優先股,面值0.0001美元,10,000,000股,截至2019年9月30日和2018年12月31日,未發行和發行股票 |
|
|
— |
|
|
— |
普通股,票面價值0.0001美元,獲授權股票4億股,截至2019年9月30日已發行和發行並已發行併發行的股票30,034,268股,截至2018年12月31日已發行和發行的普通股151,000,000股,已發行和發行的股票1,832,923股 |
|
|
3 |
|
|
— |
額外已付資本 |
|
|
236,980 |
|
|
1,633 |
累積赤字 |
|
|
(77,682) |
|
|
(54,185) |
累計其他綜合收入 |
|
|
47 |
|
|
— |
股東權益總額(赤字) |
|
|
159,348 |
|
|
(52,552) |
負債總額、優先股和股東權益(赤字) |
|
$ |
260,079 |
|
$ |
189,305 |
所附附註是這些精簡的合併財務報表的組成部分。
2
目錄
形態持有公司
精簡的業務和綜合損失綜合報表(未經審計)
(單位:單位、共享、單位和數據除外)
|
|
截至9月30日的三個月, |
|
截至9月30日的9個月, |
||||||||
|
|
2019 |
|
2018 |
|
2019 |
|
2018 |
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
與收入有關的合作方 |
|
$ |
3,772 |
|
$ |
— |
|
$ |
13,736 |
|
$ |
— |
協作收入-其他收入 |
|
|
1,903 |
|
|
— |
|
|
3,575 |
|
|
— |
|
|
|
5,675 |
|
|
— |
|
|
17,311 |
|
|
— |
業務費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與開發 |
|
|
12,635 |
|
|
5,767 |
|
|
36,912 |
|
|
15,344 |
一般和行政 |
|
|
2,898 |
|
|
1,405 |
|
|
6,807 |
|
|
3,311 |
業務費用總額 |
|
|
15,533 |
|
|
7,172 |
|
|
43,719 |
|
|
18,655 |
業務損失 |
|
|
(9,858) |
|
|
(7,172) |
|
|
(26,408) |
|
|
(18,655) |
其他收入: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利息收入淨額 |
|
|
1,392 |
|
|
111 |
|
|
3,574 |
|
|
214 |
其他費用,淨額 |
|
|
(94) |
|
|
(16) |
|
|
(94) |
|
|
(46) |
其他收入共計,淨額 |
|
|
1,298 |
|
|
95 |
|
|
3,480 |
|
|
168 |
預撥所得税前的損失 |
|
|
(8,560) |
|
|
(7,077) |
|
|
(22,928) |
|
|
(18,487) |
所得税準備金 |
|
|
(304) |
|
|
— |
|
|
(569) |
|
|
— |
淨損失 |
|
$ |
(8,864) |
|
$ |
(7,077) |
|
$ |
(23,497) |
|
$ |
(18,487) |
每股淨虧損,基本損失和稀釋損失 |
|
$ |
(0.30) |
|
|
|
|
$ |
(2.06) |
|
|
|
單位單位淨損失,鹼性和稀釋 |
|
|
|
|
$ |
(7.00) |
|
|
|
|
$ |
(18.28) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
加權平均普通股流通股、基礎股和稀釋股 |
|
|
29,999,170 |
|
|
|
|
|
11,393,192 |
|
|
|
加權平均普通單位突出、基本和稀釋 |
|
|
|
|
|
1,011,227 |
|
|
|
|
|
1,011,227 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
綜合損失: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
$ |
(8,864) |
|
$ |
(7,077) |
|
$ |
(23,497) |
|
$ |
(18,487) |
其他綜合收入(損失): |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
未實現的市場持有收益 |
|
|
6 |
|
|
— |
|
|
47 |
|
|
— |
綜合損失 |
|
$ |
(8,858) |
|
$ |
(7,077) |
|
$ |
(23,450) |
|
$ |
(18,487) |
所附附註是這些精簡的合併財務報表的組成部分。
3
目錄
形態持有公司
股東權益(赤字)(未經審計)精簡合併報表
(單位和共享數據除外)
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
系列種子可轉換優先 |
|
級數A可轉換優先 |
|
B系列可轉換優先 |
|
|
共同 |
|
額外 |
|
|
|
|
共計 |
||||||||||||||
|
|
單位 |
|
單位 |
|
單位 |
|
|
單位 |
|
付費 |
|
累積 |
|
股東們 |
|||||||||||||||
|
|
單位 |
|
量 |
|
單位 |
|
量 |
|
單位 |
|
量 |
|
|
單位 |
|
量 |
|
資本 |
|
{br]赤字 |
|
{br]赤字 |
|||||||
2017年12月31日結餘 |
|
2,045,556 |
|
$ |
8,658 |
|
6,729,096 |
|
$ |
41,029 |
|
— |
|
$ |
— |
|
|
1,011,227 |
|
$ |
— |
|
$ |
661 |
|
$ |
(30,354) |
|
$ |
(29,693) |
基於股權的補償費用 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
123 |
|
|
— |
|
|
123 |
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(5,179) |
|
|
(5,179) |
2018年3月31日餘額 |
|
2,045,556 |
|
|
8,658 |
|
6,729,096 |
|
|
41,029 |
|
— |
|
$ |
— |
|
|
1,011,227 |
|
|
— |
|
|
784 |
|
|
(35,533) |
|
|
(34,749) |
基於股權的補償費用 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
135 |
|
|
— |
|
|
135 |
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(6,231) |
|
|
(6,231) |
2018年6月30日餘額 |
|
2,045,556 |
|
|
8,658 |
|
6,729,096 |
|
|
41,029 |
|
— |
|
|
— |
|
|
1,011,227 |
|
|
— |
|
|
919 |
|
|
(41,764) |
|
|
(40,845) |
基於股權的補償費用 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
136 |
|
|
— |
|
|
136 |
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(7,077) |
|
|
(7,077) |
2018年8月10日發行A系列優先股,扣除9美元的發行成本 |
|
— |
|
|
— |
|
1,682,272 |
|
|
10,291 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
發行B系列優先股2018年9月25日扣除提供成本169美元 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
10,553,483 |
|
|
79,831 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
2018年9月30日餘額 |
|
2,045,556 |
|
$ |
8,658 |
|
8,411,368 |
|
$ |
51,320 |
|
10,553,483 |
|
$ |
79,831 |
|
|
1,011,227 |
|
$ |
— |
|
$ |
1,055 |
|
$ |
(48,841) |
|
$ |
(47,786) |
所附附註是這些精簡的合併財務報表的組成部分。
4
目錄
形態持有公司
股東權益(赤字)合併合併報表(未經審計)(續)
(單位和共享數據除外)
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
系列種子可轉換優先 |
|
級數A可轉換優先 |
|
B系列可轉換優先 |
|
|
共同 |
|
額外 |
|
|
|
|
累積 |
|
共計 |
||||||||||||||
|
|
股份 |
|
股份 |
|
股份 |
|
|
股份 |
|
付費 |
|
累積 |
|
其他 |
|
股東們 |
|||||||||||||||
|
|
股份 |
|
量 |
|
股份 |
|
量 |
|
股份 |
量 |
|
|
股份 |
|
量 |
|
資本 |
|
{br]赤字 |
|
綜合收入 |
|
(赤字)/公平 |
||||||||
2018年12月31日結餘 |
|
2,045,556 |
|
$ |
8,658 |
|
8,411,368 |
|
$ |
51,320 |
|
10,553,483 |
$ |
79,831 |
|
|
1,832,923 |
|
$ |
— |
|
$ |
1,633 |
|
$ |
(54,185) |
|
$ |
— |
|
$ |
(52,552) |
限制股份的歸屬 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
— |
|
|
99,911 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
基於股權的補償費用 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
499 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
499 |
有價證券未實現持有收益,扣除税收 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
25 |
|
|
25 |
淨損失 |
|
— |
|
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— |
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— |
|
|
— |
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— |
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— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(5,200) |
|
|
— |
|
|
(5,200) |
2019年3月31日結餘 |
|
2,045,556 |
|
|
8,658 |
|
8,411,368 |
|
|
51,320 |
|
10,553,483 |
|
79,831 |
|
|
1,932,834 |
|
|
— |
|
|
2,132 |
|
|
(59,385) |
|
|
25 |
|
|
(57,228) |
限制股份的歸屬 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
— |
|
|
112,165 |
|
|
— |
|
|
— |
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— |
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|
— |
|
|
— |
基於股權的補償費用 |
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|
— |
|
— |
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— |
|
— |
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— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
667 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
667 |
有價證券未實現持有收益,扣除税收 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
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— |
|
|
|
|
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— |
|
|
— |
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|
— |
|
|
16 |
|
|
16 |
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(9,433) |
|
|
— |
|
|
(9,433) |
2019年6月30日結餘 |
|
2,045,556 |
|
|
8,658 |
|
8,411,368 |
|
|
51,320 |
|
10,553,483 |
|
79,831 |
|
|
2,044,999 |
|
|
— |
|
|
2,799 |
|
|
(68,818) |
|
|
41 |
|
|
(65,978) |
可轉換優先股轉換為普通股 |
|
(2,045,556) |
|
|
(8,658) |
|
(8,411,368) |
|
|
(51,320) |
|
(10,553,483) |
|
(79,831) |
|
|
21,010,407 |
|
|
2 |
|
|
139,807 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
139,809 |
將認股權證重新分類,以購買優先股和股東權益 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
118 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
118 |
在首次公開發行時發行普通股,扣除發行成本1,020萬美元 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
— |
|
|
6,900,000 |
|
|
1 |
|
|
93,267 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
93,268 |
認股權證發行普通股 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
— |
|
|
5,766 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
限制股份的歸屬 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
— |
|
|
73,096 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
基於股權的補償費用 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
989 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
989 |
有價證券未實現持有收益,扣除税收 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
6 |
|
|
6 |
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(8,864) |
|
|
— |
|
|
(8,864) |
2019年9月30日結餘 |
|
— |
|
$ |
— |
|
— |
— |
$ |
— |
|
— |
$ |
— |
|
|
30,034,268 |
|
$ |
3 |
|
$ |
236,980 |
|
$ |
(77,682) |
|
$ |
47 |
|
$ |
159,348 |
5
目錄
形態持有公司
合併現金流量表(未經審計)
(千)
|
|
截至9月30日的9個月, |
||||
|
|
2019 |
|
2018 |
||
業務活動的現金流量: |
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
$ |
(23,497) |
|
$ |
(18,487) |
調整,將淨虧損與用於業務活動的現金淨額對賬: |
|
|
|
|
|
|
折舊和攤銷 |
|
|
576 |
|
|
395 |
有價證券的溢價攤銷和貼現增值 |
|
|
(1,556) |
|
|
— |
基於股權的補償 |
|
|
2,155 |
|
|
394 |
非現金利息費用 |
|
|
— |
|
|
26 |
認股權證公允價值的變化 |
|
|
94 |
|
|
— |
經營資產和負債的變化: |
|
|
|
|
|
|
應收賬款 |
|
|
(2,364) |
|
|
— |
預付費用和其他流動資產 |
|
|
(1,704) |
|
|
8 |
其他資產 |
|
|
12 |
|
|
(9) |
應付賬款 |
|
|
1,540 |
|
|
864 |
應計費用 |
|
|
1,812 |
|
|
591 |
遞延收入 |
|
|
(4,570) |
|
|
— |
延遲租金 |
|
|
(41) |
|
|
(17) |
其他長期負債 |
|
|
(33) |
|
|
13 |
用於業務活動的現金淨額 |
|
|
(27,576) |
|
|
(16,222) |
投資活動的現金流量: |
|
|
|
|
|
|
購買有價證券 |
|
|
(225,836) |
|
|
— |
有價證券到期日收益 |
|
|
135,500 |
|
|
— |
購置財產和設備 |
|
|
(1,449) |
|
|
(492) |
用於投資活動的現金淨額 |
|
|
(91,785) |
|
|
(492) |
資金活動的現金流量: |
|
|
|
|
|
|
還債 |
|
|
— |
|
|
(247) |
發行普通股收益淨額 |
|
|
93,267 |
|
|
— |
發行優先股所得收益淨額 |
|
|
— |
|
|
90,122 |
籌資活動提供的現金淨額 |
|
|
93,267 |
|
|
89,875 |
現金和現金等價物及限制性現金淨增加(減少) |
|
|
(26,094) |
|
|
73,161 |
現金及現金等價物和限制性現金,期初 |
|
|
186,176 |
|
|
21,025 |
現金及現金等價物和限制性現金,期末 |
|
$ |
160,082 |
|
$ |
94,186 |
|
|
|
|
|
|
|
非現金籌資活動: |
|
|
|
|
|
|
將認股權證改敍為額外已繳資本 |
|
|
118 |
|
|
— |
優先股轉換為普通股 |
|
$ |
139,807 |
|
$ |
— |
補充現金流信息: |
|
|
|
|
|
|
繳税現金 |
|
|
550 |
|
|
— |
支付利息的現金 |
|
$ |
— |
|
$ |
19 |
所附附註是這些精簡的合併財務報表的組成部分。
6
精簡合併財務報表附註(未經審計)
1.業務性質和表示依據
組織
莫爾菲控股公司2014年8月根據特拉華州法律成立,名為Integrin Rock,LLC。該公司隨後於2014年10月更名為MorpanRock Holding,LLC於2014年10月更名為MorpalHolding,LLC於2016年6月更名。2018年12月5日,該公司完成了一系列交易(“重組”),根據這些交易,MorferHolding,LLC在一次免税重組中被轉換為MorferHolding,Inc.。三家全資子公司,即Lazuli,Inc.,Tourmaline,Inc,和Phyllite,Inc,與另一家全資子公司--莫爾菲治療公司合併為一體。作為重組的一部分,在重組前發行和發行的所有可轉換優先股和MorferHolding、LLC的普通股都被交換成了MorferHolding公司的股票。以一對一為基礎的同一類別或系列的資本存量。以前未償還的既得和未獲獎勵單位,不論其最低限額(定義為獎勵單位授予之日共同單位的公允價值)或表決權,分別被交換為相同數目的普通股或限制性普通股。受限制普通股的發行,其歸屬條件與重組前持有的未歸屬激勵單位相同。
在重組完成後,MorpanHolding公司的歷史合併財務報表,LLC成為MorpanHolding公司的歷史合併財務報表。除另有説明或上下文另有要求外,本備案所載的所有信息均為重組的效力。在重組時,該公司設立了馬薩諸塞州證券公司(“證券公司”),以利用對這些實體內持有的證券所得的税收優惠待遇。截至2019年9月30日,該公司的所有剩餘資金都是通過保安公司進行投資的。
該公司是一家生物製藥公司應用專利洞察整合素藥物,以發現和發展一流的口服小分子整合素治療學。整合素是治療嚴重慢性疾病的有效靶標,有多種批准的藥物。儘管生物製藥行業進行了大量投資,但還沒有批准口服整合素治療方案。該公司通過利用我們對整合素結構和生物學的獨特理解,建立了莫爾菲整合素技術平臺,即薄荷技術平臺,以開發一系列新穎的產品候選產品,旨在實現口服給藥所需的效力、高選擇性和藥物特性。
該公司受到生物技術行業早期公司共同面臨的風險和不確定因素的影響,包括但不限於競爭對手開發新技術創新、依賴關鍵人員、保護專利技術、遵守政府規定和獲得額外資本以資助業務的能力。目前正在開發的產品候選產品將需要大量額外的研究和開發努力,包括在商業化之前進行廣泛的臨牀前和臨牀測試以及監管批准。這些努力需要大量的額外資本、充足的人員和基礎設施以及廣泛的合規報告能力。即使該公司的藥物開發努力是成功的,它是不確定的,如果有的話,公司將從產品銷售實現重大收入。該公司預計在可預見的將來將繼續因業務而蒙受損失;該公司預計其現金、現金等價物和有價證券將至少在今後12個月內足以支付其業務費用和資本支出需求,至少從這些財務報表印發之日起計。
2019年7月1日,該公司完成了首次公開募股,公司以每股15.00美元的公開發行價格發行和出售了690萬股普通股,其中包括根據承銷商行使購買更多普通股選擇權出售的90萬股普通股,總收益為1.035億美元。公司扣除承保折扣和佣金,並提供公司應支付的費用後,淨收入約為9 330萬美元。在首次公開發行結束時,所有可轉換優先股的流通股自動轉換為21,010,407股普通股;購買6,825股可轉換優先股的認股權證自動轉換為購買6,825股普通股的認股權證。在IPO結束後,沒有發行優先股。與閉幕詞有關
7
目錄
在首次公開募股中,公司修改並重申了其第四份經修正和重新註冊的公司證書,將授權股本改為指定為普通股的4億股,以及指定為優先股的1000萬股,每股面值為0.0001美元。
表示基
合併財務報表包括MorpanHolding,Inc.的賬户。以及上述全資子公司。公司間的所有結餘已在合併中消除。
這些精簡的合併財務報表是按照美國普遍接受的會計原則(“公認會計原則”)編制的。本説明中凡提及適用指南,均指美國權威會計準則編纂(ASC)和財務會計準則委員會(FASB)會計準則更新(ASU)中公認的會計原則。
未經審計的中期財務報表是在與已審計年度財務報表相同的基礎上編制的,管理層認為,這些調整僅包括正常的經常性調整,以便公允列報截至2019年9月30日的公司財務狀況及其截至9月30日、2019年和2018年9月30日、2019年和2018年3月和9個月的業務結果以及截至9月30日、2019年和2018年的9個月的現金流量。截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月的財務報表披露被壓縮,不包括根據公認會計原則編制的年度財務報表所需的所有披露,應結合2019年6月27日向證券交易委員會提交的招股説明書中公司審定的財務報表和説明一併閲讀。截至2019年9月30日的3個月和9個月的結果不一定表示2019年12月31日終了年度、任何其他中期或任何未來年份或期間的預期結果。
2.重要會計政策摘要
估計和判斷的使用
{Br}按照公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和判斷,這些估計和判斷可能影響財務報表之日報告的或有資產和負債的數額及相關的或有資產和負債的披露,以及報告所述期間收入和支出的相關報告。這些綜合財務報表中反映的重要會計估計數包括但不限於與收入確認、應計研發費用、基於股權的薪酬(包括獎勵單位、限制性普通股、股票期權和所得税)有關的估計數。實際結果可能與這些估計不同。
信貸風險和表外風險的集中
可能使公司面臨集中信貸風險的金融工具主要包括現金和現金等價物、有價證券和根據Janssen協議應收賬款。本公司在一家經認可的金融機構擁有所有現金和現金等價物,數額超過聯邦保險限額。本公司不認為其信用風險超出與商業銀行關係相關的正常信用風險。
公司投資組合的主要目標是保持資本和保持流動性。2019年,該公司通過了其投資政策,允許在銀行賬户以外持有資金,但只能投資於具有易於確定的市場價值、以美元計價和應付的固定收益工具,包括美國政府及其機構的債務和根據1940年“投資公司法”第2a條至第7條登記的貨幣市場基金。貨幣市場基金的投資必須符合核準的工具,所管理的資產必須至少為10億美元。
8
目錄
該公司沒有表外風險,例如外匯合約、期權合約或其他外匯套期保值安排。
現金和現金等價物及限制現金
公司認為高度流動的投資,在購買時為現金等價物,到期日為三個月或更短。2019年9月30日,現金和現金等價物包括銀行活期存款和貨幣市場基金,這些基金主要投資於美國政府支持的證券和美國國債。現金等價物按公允價值列報。
限制現金包括髮給公司設施租賃業主的275,000美元的信用證。信用證的期限超過一年。下表對現金和現金等價物以及資產負債表上的限制性現金與現金流量表進行了核對:
|
9月30日, |
|
12月31日, |
|
9月30日, |
|
12月31日, |
||||
|
2019 |
|
2018 |
|
2018 |
|
2017 |
||||
現金和現金等價物 |
$ |
159,807 |
|
$ |
185,901 |
|
$ |
93,911 |
|
$ |
20,750 |
限制現金 |
|
275 |
|
|
275 |
|
|
275 |
|
|
275 |
|
$ |
160,082 |
|
$ |
186,176 |
|
$ |
94,186 |
|
$ |
21,025 |
有價證券
公司將資金投資於美國國庫券;這些證券按合同期限列入流動資產,分類為可供出售,並按公允價值記賬。有價證券公允價值的變化記作其他綜合收益(損失),作為可流通證券的未實現淨收益(損失)。該公司在截至2019年9月30日的三個月和九個月中分別確認了6,000美元和47,000美元的未實現收益。該公司在2019年以前不持有任何有價證券。
投資利息收入
公司確認投資貨幣市場基金和可供出售的證券的利息收入,包括按權責發生制攤銷溢價/增值。在截至2019年9月30日的三個月和九個月裏,該公司分別確認了140萬美元和360萬美元的利息收入。在截至2018年9月30日的三個月和九個月中,該公司分別確認了11.1萬美元和214,000美元的利息收入。
利息收入包括在合併業務和綜合損失表上的其他收入。
公允價值計量
ASC主題820,公允價值計量(“ASC 820”),為以公允價值計量的工具建立了公允價值等級,將基於市場數據(可觀測輸入)的假設與公司自己的假設(不可觀測的輸入)區分開來。可觀察的輸入是市場參與者根據從獨立於公司的來源獲得的市場數據為資產或負債定價時使用的投入。不可觀測的投入是指反映公司對市場參與者在資產或負債定價中使用的投入的假設的投入,這些投入是根據目前情況下的最佳信息制定的。ASC 820將公允價值確定為交易所價格或退出價格,表示在市場參與者之間有秩序的交易中出售資產或為轉移負債而支付的金額。作為在公允價值計量中考慮市場參與者假設的基礎,asc 820建立了三層公允價值層次結構,其中區分了以下內容:
一級-活躍市場相同資產或負債的報價。
9
目錄
第2級-不包括可直接或間接觀察到的第1級投入,如報價市場價格、利率和收益率曲線。
第3級-利用公司提出的假設估計數開發出不可觀測的輸入,反映市場參與者將使用的假設。
如果估值是基於在市場上不那麼明顯或無法觀察的模型或投入,公平價值的確定需要更多的判斷力。因此,對於被歸類為三級的工具,公司在確定公允價值時所行使的判斷程度最大。公允價值等級中的金融工具級別是基於對公允價值計量具有重要意義的任何投入的最低水平。
公司認為,公司合併金融工具的賬面金額,包括預付費用和其他流動資產、應收帳款、應付帳款和應計費用,由於這些票據的短期性質,近似於公允價值。
綜合損失
綜合損失是指企業在一段時期內,由於非所有者來源的交易和其他事件和情況而發生的股權變動。綜合損失包括淨虧損和該期間累計其他綜合損失的變化。截至2019年9月30日的3個月和9個月,綜合虧損分別包括有價證券未實現持有收益6,000美元和47,000美元;截至2018年9月30日的3個月和9個月,綜合虧損等於淨虧損。
最近通過的會計公告
2016年1月,金融服務委員會發布了ASU 2016-01,“金融工具-總體”(分議題825-10):金融資產和金融負債的確認和計量(“ASU 2016-01”),修訂了“關於確認和計量金融資產和金融負債的指南”。新指南要求,權益投資(權益會計方法核算的投資除外,或導致被投資方合併的投資除外)按公允價值計量,公允價值以淨收入確認。該指南還要求在為披露目的衡量金融工具的公允價值時使用退出價格,取消了披露用於估計按攤銷成本計量的金融工具所需披露的公允價值的方法和重要假設的要求,並要求按金融資產的計量類別和形式分別列報金融資產和金融負債。該指南在2019年1月1日開始的會計年度對公司生效,包括在該財政年度內的中期。ASU 2016-01的採用對公司的合併財務報表沒有重大影響。
最近發佈的會計公告尚未採用
作為一家“新興增長公司”或EGC,根據“2012年創業創業法”或“就業法”,該公司根據“就業法”第107條進行了選擇,以利用“證券法”第7(A)(2)(B)節規定的延長過渡期,以遵守新的或經修訂的會計準則。因此,公司遵循適用於私營公司採用新的和更新的會計準則的要求。
2019年4月,FASB發佈了ASU 2019-04,“金融工具-信用損失”,主題815,衍生工具和套期保值,以及主題825,“金融工具”(“ASU 2019-04”)。ASU 2019-04的某些條款修訂了ASU 2016-13的指導方針,適用於公司的投資組合,並允許公司就確定應計未收利息損失備抵額和相應披露事項作出某些會計政策選擇。本指南適用於2021年1月1日開始的會計年度和2022年1月開始的財政年度內的中期,並將採用修正的追溯方法。該公司目前正在評估ASU 2019-04年對合並財務報表的影響,包括現有會計政策選舉的影響。
10
目錄
2016年6月,FASB發佈了ASU 2016-13,金融工具信貸損失(專題326)(“ASU 2016-13”),其中要求在制定信貸損失估計時考慮到更廣泛的合理和可支持的信息。本指南適用於2021年1月1日開始的會計年度和2022年1月開始的財政年度內的中期,並將採用修改後的追溯方法。該公司目前正在評估上文所述經ASU 2019-04修正的ASU 2016-13對其合併財務報表的影響。
2016年2月,FASB發佈了ASU 2016-02租約(主題842),並就租約的核算和披露提供了指導。本標準適用於上市公司從2018年12月15日開始的年度和中期。對於所有其他實體,本標準適用於2019年12月15日以後的年度報告期間和2020年12月15日以後的年度報告期間。
一般來説,對於超過12個月的租賃安排,這些安排現在必須確認為承租人資產負債表上的資產和負債。根據ASU 2016-02,將記錄所有租賃的使用權、資產和租賃義務,無論是經營還是融資,而損益表將反映經營租賃的租賃費用和融資租賃的攤銷/利息費用。在ASU 2016-02通過之日記錄的現有租約的資產負債表金額必須使用採用之日適用的增量借款率計算。這一更新還要求承租人和出租人披露關於其租賃交易的關鍵信息。
{BR}公司目前期望選擇一套可行的權宜之計,使公司不重新評估以前的會計結論,這些結論涉及到安排是租賃還是包含租約、租約的分類和初始直接費用的處理。該公司還預計將進行會計政策選擇,將最初期限為12個月或更短的租約保留在資產負債表之外。
2018年7月,財務會計準則委員會發布了ASU 2018-11,“租約-有針對性的改進”,旨在通過允許額外的過渡方法等方式,為財務報表編制者實施新的租賃標準提供便利。一個實體現在可以選擇在通過之日顯示累積效應調整,而不要求重擬按照ASU 2016-02提出的上期財務報表或披露,而不是按照以前的要求向比較期提出過渡要求。公司預計將採用新的標準,並選擇採用可選的過渡方式,從而不會對上一期間的財務信息進行追溯性調整,即從2020年1月1日起開始實施。該公司正在評估該標準的影響,雖然尚未完成,但預計將記錄與其目前經營租賃有關的重大資產和負債,但採用該公司財務報表的全部影響尚待確定。
公司考慮了最近的其他會計聲明,並得出結論認為,這些聲明要麼不適用於業務,要麼由於今後的採用,預期對合並財務報表不會產生重大影響。
3.金融資產和負債的公允價值
下表彙總2019年9月30日和2018年12月31日按公允價值計量的資產和負債(千):
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2019年9月30日的公允價值計量 |
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共計 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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資產: |
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貨幣市場基金,包括現金和現金等價物 |
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$ |
159,583 |
|
$ |
159,583 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
美國國債 |
|
|
91,939 |
|
|
— |
|
|
91,939 |
|
|
— |
資產總額 |
|
$ |
251,522 |
|
$ |
159,583 |
|
$ |
91,939 |
|
$ |
— |
11
目錄
|
|
2018年12月31日公允價值計量 |
||||||||||
|
|
共計 |
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1級 |
|
2級 |
|
3級 |
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資產: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
貨幣市場基金,包括現金和現金等價物 |
|
$ |
185,676 |
|
$ |
185,676 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
資產總額 |
|
$ |
185,676 |
|
$ |
185,676 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
上表所列貨幣市場基金投資於按市場報價估值的美國政府證券。因此,截至2019年9月30日和2018年12月31日,貨幣市場基金被歸類為一級基金。包括在上表中的有價證券,完全由美國國庫券組成,這些證券使用第三方定價供應商編制的矩陣定價,使用可觀測的市場輸入,如利率、收益率曲線和信用風險,對這些證券進行估值。因此,截至2019年9月30日,這些證券被歸類為二級證券。截至2018年12月31日,該公司未持有任何有價證券。
4.有價證券
截至2019年9月30日,該公司對可供出售的有價證券進行了下列投資(單位:千):
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格羅斯 |
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格羅斯 |
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集料 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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估計 |
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成本 |
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持有收益 |
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持有損失 |
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公允價值 |
美國國債 |
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|
<1年 |
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$ |
91,879 |
|
$ |
60 |
|
$ |
- |
|
$ |
91,939 |
截至2019年9月30日,該公司未持有未變現虧損的有價證券。2018年12月31日,該公司沒有對有價證券進行任何投資。
值
5.應計費用
2019年9月30日和2018年12月31日應計費用包括下列(千)項:
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|
9月30日, |
|
12月31日, |
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2019 |
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2018 |
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工資及有關開支 |
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2,099 |
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2,012 |
研究和發展活動 |
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1,785 |
|
|
512 |
其他費用 |
|
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1,167 |
|
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715 |
|
|
$ |
5,051 |
|
$ |
3,239 |
6.股東權益
在IPO結束前,該公司擁有2,585,976股普通股,其中包括540,977股限制性普通股和21,010,407只可轉換優先股;所有可轉換優先股在IPO結束時自動轉換為21,010,407股普通股。截至2019年9月30日,該公司已獲授權普通股4億股,已發行和發行普通股30 034 268股,已獲授權的優先股10 000 000股,沒有一股已發行。
12
目錄
無現金行使認股權證
關於2016年開始的信貸安排,2016年3月31日,該公司向SVB簽發了一份授權令,以每股4.39美元的收購價格購買3,409個系列可轉換種子優先股;2016年12月31日,該公司簽發了一份認股權證,以4.39美元的收購價格購買3,416個系列種子優先股,在首次公開募股時,該認股權證可以每股4.39美元的收購價格行使6,825股普通股。2018年,該公司全額償還了信貸安排。2019年8月,SVB通過無現金操作行使認股權證,公司發行了5766股普通股。
預留給未來發行的股票
截至2019年9月30日,公司已根據2019年股票期權和獎勵計劃和2019年僱員股票購買計劃(見下文附註7)為今後發行保留普通股如下:
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|
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9月30日, |
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2019 |
根據2019年ESPP保留髮行的普通股 |
|
300,000 |
根據2019年計劃為行使未發行股票期權保留的普通股 |
|
2,680,835 |
根據2019年計劃為未來發行保留的普通股 |
|
2,374,981 |
|
|
5,355,816 |
7.基於股權的補償
2019年股票激勵計劃
2019年6月10日,董事會批准了2019年股票獎勵計劃(“2019計劃”),取代了先前作為重組一部分制定的2018年股票獎勵計劃(“2018年計劃”)。2018年計劃規定了獎勵股票期權、非合格股票期權和限制性股票獎勵。截至2018年12月31日,共有3,818,816股根據2018年計劃獲得批准,457,438股留作未來發行。2019年計劃規定授予股票期權、限制性股票獎勵、股票紅利獎勵、現金獎勵、股票增值權、RSU和業績獎勵,以購買280萬股普通股。根據該公司2019年計劃保留髮行的股份數量將在2020年1月1日至2029年期間自動增加,其數量相當於前一天12月31日公司普通股流通股總數的4%或公司董事會可能確定的數量的4%。2019年計劃由董事會或董事會酌情決定由董事會的一個委員會管理。行使價格、歸屬和其他限制由董事會或獲授權的委員會酌情決定,但股票期權每股行使價格不得低於授予之日普通股股份公平市場價值的100%,股票期權期限不得大於十年。作為任何裁決的基礎的普通股股份,被沒收、取消、回購。, 或被公司以其他方式終止的2019年計劃將重新加入到根據2019年計劃可發行的普通股中。期權一般歸屬於四年期間,在12個月的僱用或服務之後,第一個25%歸屬,其餘的獎勵在接下來的36個月中以同等的每月分期付款形式歸屬。所有選項的合同期限為10年。
13
目錄
受限普通股
下表彙總2019年9月30日終了的9個月期間根據2019年計劃開展的庫存和限制性普通股活動:
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{br]加權 |
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平均公平 |
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每股價值 |
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股份數目 |
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截至2018年12月31日 |
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753,053 |
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$ |
4.32 |
|
|
— |
|
$ |
— |
{br] |
|
(285,172) |
|
$ |
4.32 |
被沒收 |
|
(18,628) |
|
$ |
4.32 |
截至2019年9月30日 |
|
449,253 |
|
$ |
4.32 |
截至2019年9月30日,該公司基於股權的補償費用為1,119,000美元,其中392,000美元涉及作為向僱員和非僱員發行的限制性普通股重組的一部分而受影響的修改,預計將在一年的加權平均期限內予以確認。在截至2019年9月30日的三個月和九個月內,該公司確認限制普通股的補償費用分別為162,000美元和577,000美元。在截至2018年9月30日的三個月和九個月內,該公司確認限制激勵部門的股權支出分別為136,000美元和394,000美元。
股票期權
公司根據2019年計劃授予股票期權獎勵。下表彙總了2019年9月30日終了的9個月內公司根據2019年計劃開展的股票期權活動:
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{br]加權 |
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{br]加權 |
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{br]平均 |
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{br]平均 |
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{br]剩餘 |
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集料 |
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股份 |
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演習價格 |
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合同條款 |
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本徵值 |
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|
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|
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|
(以年份為單位) |
|
(千) |
|
截至2018年12月31日 |
|
1,786,551 |
|
$ |
4.32 |
|
9.96 |
|
$ |
— |
|
|
907,178 |
|
|
14.73 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
— |
|
|
— |
被沒收 |
|
(12,894) |
|
|
4.32 |
|
— |
|
|
— |
截至2019年9月30日 |
|
2,680,835 |
|
$ |
7.84 |
|
9.39 |
|
$ |
28,098 |
自2019年9月30日起可行使的期權 |
|
325,651 |
|
$ |
4.44 |
|
9.21 |
|
$ |
4,452 |
在截至2019年9月30日的9個月內,以服務為基礎的歸屬條件的股票期權授予僱員和非僱員的股票期權的加權平均授予日公允價值為每股9.75美元。
下表總結了確定2019年授予的選項的公允價值時所使用的假設:
無風險利率 |
|
1.91 |
預期股利 |
|
— |
預期任期(以年份為單位) |
|
6.01 |
預期波動率 |
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74.96% |
14
目錄
該公司根據報告的指導方針 確定2019年授予的期權的波動率。
發行條款基本相似的期權的一組公司。無風險利率基於
零息美國國庫券,其條款與股票期權的預期壽命相一致。我們批准的期權的預期期限是根據簡化的方法確定的,因為我們沒有足夠的歷史信息來得出預期的期限。在這種方法下,期望值是歸屬期加權平均數與合同期限之間的中點。公司沒有支付,也不期望支付普通股的現金紅利;因此,預期的
股息收益率假定為零。
與股票期權相關的補償費用
在截至2019年9月30日的3個月和9個月內,公司記錄了授予僱員和非僱員股票期權的基於股權的補償費用分別為707,000美元和1,457,000美元。該公司不承認截至2018年9月30日的3個月和9個月的股票期權相關的基於股權的補償費用,因為截至2018年9月30日,沒有給予此類獎勵,也沒有支付此類賠償金。
截至2019年9月30日,該公司在發放給僱員和非僱員的股票期權方面有1 240萬美元的未確認股權補償費,預計將在3.36年的加權平均期間內予以確認。
2019年員工股票購買計劃
2019年6月,公司通過了“2019年員工股票購買計劃”(“ESPP”),該計劃於2019年6月26日生效。該公司最初根據ESPP保留了30萬股普通股供出售。 的數目
根據ESPP預留髮行的股票將在前10個日曆 的1月1日自動增加。
在第一個發行日期之後的年份,按等於 的總流通股的1%以下的股份數目計算。
公司在12月31日之前的普通股或公司董事會決定的數額。在ESPP期限內發行的股票總數不得超過公司普通股的300萬股。ESPP是“國內收入法”第423條規定的一項合格的補償計劃,基本上所有僱員都有機會每年購買至多25,000美元的普通股,比發行期初價格或發行期價的下限低15%。
ESPP下折扣採購的補償費用使用Black-Schole模型來計算回溯條款的公允價值加上購買折扣,並被確認為在發行期間的補償費用。
在截至2019年9月30日的3個月和9個月內,該公司頒發了加權平均贈款日公允價值為5.30美元的獎勵,並確認了與2019年ESPP提供的折扣有關的12萬美元的補償費用。該公司在2018年的可比期間沒有確認任何費用。
基於股本的補償費用總額
公司記錄了與所有基於股權的僱員和非僱員的獎勵有關的基於股權的賠償費用,這些費用在精簡的合併業務報表中分配如下(千):
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|
三個月結束 |
|
9個月結束 |
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||||||||
|
|
9月30日, |
|
9月30日, |
|
||||||||
|
|
2019 |
|
2018 |
|
2019 |
|
2018 |
|
||||
研發費用 |
|
$ |
586 |
|
$ |
81 |
|
$ |
1,287 |
|
$ |
230 |
|
一般費用和行政費用 |
|
|
403 |
|
|
55 |
|
|
867 |
|
|
164 |
|
|
|
$ |
989 |
|
$ |
136 |
|
$ |
2,154 |
|
$ |
394 |
|
15
目錄
8.所得税
公司根據公司能夠可靠估計該税率的財政年度實際税率,在任何中期記錄所得税費用。估計有效税率的計算需要按税收管轄範圍估算税前收入以及該財政年度的總税收支出。因此,每年估計的實際税率,如對總税前開支或税前收入的初步估計有變動,則須作出調整。
所得税規定
在截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月中,該公司的所得税支出分別為304,000美元和0美元。在截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月裏,該公司的所得税支出分別為569,000美元和0美元。在截至2019年9月30日的3個月和9個月中,所記錄的所得税支出主要是由與2018年收到的AbbVie合作付款的預先税收確認有關的預計當前税收負債所驅動的。與協作付款有關的應納税所得額中有很大一部分預計將被當年支出和前一年累計損失抵消。對剩餘的應税收入,預測了當前的應税負債。該公司報告説,在截至2018年9月30日的三個月和九個月內,沒有提供所得税,因為該公司產生了應納税損失,但因公司估價津貼的增加而被抵消。
儘管有合作收入,該公司繼續保持對所有遞延税款資產的估價津貼。該公司認為,公司更有可能不會實現這些屬性的未來税收利益,因為研究項目仍然需要大量投資,未來的收入也會受到不確定性的影響。任何遞延税款資產的最終實現取決於公司是否有能力在結轉期屆滿之前在適當的税務管轄範圍內產生足夠的未來應税收入(如果有的話)。
該公司目前預計,其未確認的税收優惠在未來12個月內不會有任何變化。截至2019年9月30日,該公司沒有未經確認的税收優惠。該公司尚未對其研究和開發信用結轉進行研究。這種研究可能導致對公司的研究和開發信用結轉額進行調整;然而,在研究完成並知道任何調整之前,沒有任何數額是不確定的税收狀況。已從公司的研究和開發信貸中提供了全額估價津貼,如果需要調整,這一調整將被估值津貼的調整所抵消。因此,如果需要調整,資產負債表或業務報表和全面損失不會受到影響。
9.承付款項和意外開支
擔保和賠償
公司與董事、高級人員和某些關鍵僱員訂立並打算繼續簽訂單獨的賠償協議,此外還要簽訂重報的註冊證書和重述的細則中規定的賠償協議。除其他事項外,這些協議要求公司賠償董事、高級人員和關鍵僱員的某些費用,包括律師費、判決書、罰款和和解金額,這些費用是這些個人在為公司或其任何子公司或應公司要求提供服務的任何其他公司或企業的任何訴訟或訴訟中實際發生的。在受某些限制的情況下,賠償協議還要求公司預付董事、高級人員和關鍵僱員為任何需要或允許賠償的訴訟辯護而發生的費用。
公司在其實驗室和辦公空間租約中有標準的賠償安排,要求其賠償業主因某些行為、違反、違反或不履行公司租約而遭受的任何傷害、損失、事故或損害的任何賠償責任、訴訟、法律程序或費用。
截至2019年9月30日,該公司未遭受與這些賠償義務有關的任何損失,也未收到任何重大索賠。該公司並不期望與這些相關的重大索賠
16
目錄
賠償責任並因此得出結論認為,這些債務的公允價值可以忽略不計,也沒有設立相關的準備金。
操作租約
設施租賃
公司確認其目前佔用的空間的租金費用,並記錄遞延租金義務,這是實際支付的租金與租賃期間確認的租金費用之間的累計差額,截至2018年12月31日和2019年9月30日已列入公司綜合資產負債表。
在經修訂的租約的剩餘期限內,根據本租約支付的最低年度租金(不包括營業費用和税款)如下(千):
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總計最小值 |
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轉租 |
|
淨最小值 |
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截至12月31日的年度, |
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租賃付款 |
|
收入 |
|
租賃付款 |
|||
2019 |
|
$ |
274 |
|
$ |
(20) |
|
$ |
254 |
2020 |
|
|
1,122 |
|
|
(83) |
|
|
1,039 |
2021 |
|
|
1,175 |
|
|
— |
|
|
1,175 |
2022 |
|
|
495 |
|
|
— |
|
|
495 |
最低租賃付款總額 |
|
$ |
3,066 |
|
$ |
(103) |
|
$ |
2,963 |
公司在截至9月30日、2019年和2018年的三個月中分別記錄了約237,000美元和223,000美元的租金開支,以及截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月的租金支出分別為684,000美元和724,000美元。
法律程序
公司目前不是任何重大法律程序的當事方。
10.選項和許可協議
下文所述合同條款和公司對協議的詳細説明載於公司經審計的財務報表和2019年6月27日提交證券交易委員會的招股説明書中。
AbbVie協定
在截至2019年9月30日的三個月和九個月內,該公司繼續根據其與AbbVie的協議開展業務,AbbVie是一家以研究為基礎的全球生物製藥公司,投資者持有該公司大約3.3%的普通股。在截至2019年9月30日的三個月內,該公司承擔了460萬美元的研究和開發費用,並確認在此期間與所提供的研究服務有關的收入為380萬美元。在截至2019年9月30日的9個月內,該公司承擔了1 530萬美元的研究和開發費用,並確認在此期間與研究服務有關的收入為1 370萬美元。截至2019年9月30日,該公司有8,290萬美元的遞延收入,根據預計確認收入的時期,在所附的合併資產負債表中,這筆收入分為當期或長期遞延收入。遞延收入餘額是分配給截至2019年9月30日部分未清償的履約債務的交易價格總額。該公司預計在2024年之前確認與這些業績義務有關的收入。
17
目錄
隨着公司逐步履行AbbVie協議規定的履約義務,完成履約義務所需的其餘工作所需的估計費用可能會發生變化,這可能會影響收入確認。公司定期評估並在必要時更新與AbbVie協議規定的每項履約義務相關的剩餘費用。因此,由於預算總額中估計費用所佔百分比的調整,收入可能在不同時期之間波動,這也影響到根據履行業績義務的預期時間的變化,遞延收入在當期和長期之間的分配。在本季度內,該公司對其估計費用作了這樣的調整,因此將在此期間履行的履約義務確認的收入減少了50萬美元。
在2019年11月12日,該公司宣佈,它與AbbVie合作開展的針對纖維性疾病患者的選擇性口服α訴β6特異性整合素抑制劑項目MOF-720將需要額外的開發活動,直到2020年下半年,這一活動將在IND前與FDA互動期間收到的反饋的基礎上延伸至2019年9月30日之後。截至本文件提交之日,對開發計劃的任何此類更改尚未確定,該公司認為,與2019年9月30日相比,它對完成Morf-720的履約義務的未來成本沒有更好的估計。完成公司履約義務所需估計費用的任何變動將在即將與AbbVie進行討論後確定,並可能導致根據合作和期權協議在未來期間確認的收入調整,這種調整可能是重大的。
簡森協定
在截至2019年9月30日的三個月中,該公司承擔了150萬美元的研究和開發費用,並確認與研究服務有關的收入為190萬美元。在截至2019年9月30日的9個月內,該公司承擔了270萬美元的研發成本,並確認與研究服務有關的收入為360萬美元。截至2019年9月30日和2018年12月31日,該公司在合併資產負債表上的應收賬款中分別包括了來自詹森的240萬美元和0美元。
截至2019年9月30日,在所附綜合資產負債表中,920萬美元的遞延收入按預計確認收入的時期歸類為當期或長期遞延收入。這一遞延收入餘額是截至2019年9月30日部分未清償的預付款項中分配給業績義務的部分。該公司預計在2024年之前確認與這些業績義務有關的收入。
每個單位的淨損失和份額
截至2019年9月30日的3個月和9個月,基本和稀釋後的每股淨虧損計算如下(以千為單位,但股票和每股數據除外):
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三個月結束 |
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9個月結束 |
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2019年9月30日 |
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2019年9月30日 |
||
淨損失 |
|
$ |
(8,864) |
|
|
(23,497) |
加權平均普通股流通股、基礎股和稀釋股 |
|
|
29,999,170 |
|
|
11,393,192 |
每股淨虧損,基本損失和稀釋損失 |
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$ |
(0.30) |
|
$ |
(2.06) |
重組後,公司根據其普通股流通股計算每股淨虧損。在截至2018年9月30日的3個月和9個月中,未完成的加權平均單位數包括重組前未清的加權平均單位數。
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目錄
每個單位的基本損失和稀釋淨損失計算如下(單位和單位數據除外),截至2018年9月30日的3個月和9個月:
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三個月結束 |
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9個月結束 |
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2018年9月30日 |
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2018年9月30日 |
||
淨損失 |
|
$ |
(7,077) |
|
$ |
(18,487) |
加權平均普通單位突出、基本和稀釋 |
|
|
1,011,227 |
|
|
1,011,227 |
單位單位淨損失,鹼性和稀釋 |
|
$ |
(7.00) |
|
$ |
(18.28) |
下表列出了根據每一期間期末未清數額列報的未清普通股或普通股等價物,這些單位或股票在所述期間的稀釋淨損失計算中不包括在內,因為計入這些單位或股票應是反稀釋的(在適用的情況下為普通股或普通股同等股份):
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|
截至9月30日的三個月, |
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截至9月30日的9個月, |
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||||
|
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2019 |
|
2018 |
|
2019 |
|
2018 |
|
可轉換優先單位 |
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— |
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21,010,407 |
|
— |
|
21,010,407 |
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激勵單位 |
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— |
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721,499 |
|
— |
|
721,499 |
|
限制普通股 |
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449,253 |
|
— |
|
449,253 |
|
— |
|
[br]證 |
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— |
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6,825 |
|
— |
|
6,825 |
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可在ESPP下發行的股票 |
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300,000 |
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— |
|
300,000 |
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— |
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股票期權 |
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2,680,835 |
|
— |
|
2,680,835 |
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— |
|
|
|
3,430,088 |
|
21,738,731 |
|
3,430,088 |
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21,738,731 |
|
12.後續事件
在2019年11月12日,該公司宣佈,與abbvie合作開展的針對纖維性疾病患者的選擇性口服αvβ6特異性整合素抑制劑項目MOF-720將需要額外的開發活動,根據在與美國食品和藥物管理局的前IND互動過程中收到的反饋意見,該項目將持續到2020年下半年。詳情見注10。
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目錄
項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析
您應該閲讀以下關於我們財務狀況和經營結果的討論,以及我們精簡的財務報表和本季度報告中其他地方所包含的相關附註和其他財務信息,即表10-Q。除了歷史財務信息之外,這一討論還包含基於當前風險和不確定因素的前瞻性陳述,如我們的計劃、目標、期望、意圖和信念的陳述。由於各種因素,包括下文第二部分第1A項下題為“風險因素”的一節所述的因素,我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中的預期結果大相徑庭。這些前瞻性陳述可能包括但不限於以下方面的陳述:我們未來的經營業績和財務狀況、業務戰略、市場規模、潛在的增長機會、臨牀前和臨牀開發活動、產品候選人的功效和安全狀況、我們公開發行的淨收益的使用、我們維持和承認產品候選人收到的某些指定的好處的能力、臨牀前研究和臨牀試驗的時間和結果、與第三方的商業合作以及可能的監管指定、批准和商業化產品候選人的時間和時間。“相信”、“可能”、“會”、“潛在”、“估計”、“繼續”、“預期”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“會”、“應該”、“項目”、“計劃”、“預期”和類似的表達方式都是為了確定未來事件或結果的不確定性,雖然並非所有前瞻性語句都包含這些標識詞。
{Br}這些陳述是根據截至本季度10-Q表報告之日向我們提供的資料作出的,雖然我們認為這些資料是這種陳述的合理基礎,但這種資料可能是有限的或不完整的,我們的聲明不應理解為表明我們已對所有可能獲得的有關資料進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本身是不確定的,並告誡投資者不要過分依賴這些陳述。
概述
我們是一家生物製藥公司,將我們的專有見解應用於整合素,以發現和開發一條潛在的一流口服小分子整合素治療學管道。整合素是用於治療嚴重慢性疾病(包括自身免疫性疾病、心血管和代謝疾病、纖維化和癌症)的多種可注射性藥物的靶標類。到目前為止,美國食品和藥物管理局還沒有批准口服小分子整合素治療方案.儘管巨大的失敗努力,我們相信巨大的未開發的潛力,對我們發展口服整合素療法。我們利用我們對整合素結構和生物學的獨特理解,開發出新的產品候選產品,以達到口服所需的效力、高選擇性和藥物特性,從而創建了莫爾菲整合素技術平臺,或稱薄荷素平臺。我們正在推進我們的臨牀前計劃,包括我們領先的α全資項目。4β7影響炎症的特異性整合素抑制劑進入臨牀發展,用於治療炎症性腸病,或IBD。我們還在開發我們的產品候選產品Morf-720,一種選擇性口服α。vβ6與AbbVie公司或AbbVie公司合作,將特定的整合素抑制劑用於治療特發性肺纖維化(IPF)的臨牀開發。我們打算推進我們的α4β7計劃和Morf-720分別在2020年中期和2020年下半年對新藥應用程序(Inds)進行調查。在我們目前的目標之外,我們正在利用我們的薄荷平臺,在多個治療領域建立廣泛的項目管道,所有這些項目的目的都是利用抑制或激活的潛力。
我們於2014年8月根據特拉華州法律成立了一個有限責任公司,名為Integrin Rock,LLC。隨後,我們於2014年10月更名為MorpinRock Holding,LLC於2014年10月更名為MorpalHolding,LLC於2016年6月更名為LLC,隨後我們以MorpanHolding,Inc.的名義改為一家公司。2018年12月。關於向特拉華州公司的轉換或重組,有限責任公司成員的每個未償單位都被轉換為股本。
公司重組完成後,公司的歷史合併財務報表成為了莫爾菲控股公司的歷史合併財務報表。除另有説明或上下文另有要求外,本季度報告中包含的所有信息都是在實施重組後提交的。
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目錄
自成立以來,我們的業務一直集中在組織和人員配置,業務規劃,籌集資金,建立我們的知識產權組合,並進行研究,以發現和發展口服小分子整合素治療學。創收活動僅限於以下幾個方面。2018年10月,根據我們與AbbVie的合作和選擇協議,或“AbbVie協議”,我們收到了用於研究和開發活動的1億美元的預付款項,並向AbbVie提供了針對多個目標的產品候選人的獨家許可證選項。2019年3月,根據“Janssen協議”,我們收到了1 000萬美元的預付款項,並向Janssen提供了針對多個目標的產品候選人的獨家許可選項。我們沒有任何產品被批准銷售,也沒有從產品銷售中獲得任何收入。截至2019年9月30日,除了上述收入來源外,我們還主要通過出售和發行可轉換優先股證券、根據貸款和擔保協議借款,或與硅谷銀行(SVB)建立信貸機制,完成首次公開發行(IPO),為我們的業務提供資金。從成立到2019年9月30日,我們通過發行股票和債務籌集了大約2.426億美元的總收入,其中1.381億美元來自可轉換優先股證券的發行,100萬美元來自信貸機制下的借款。在2019年7月1日,我們完成了我們的普通股的首次公開募股,以每股15.00美元的公開發行價格發行和出售了690萬股普通股,其中包括900股。, 在充分行使承銷商購買更多普通股的選擇權後出售的1000股股票,扣除承銷折扣和佣金並提供費用後,淨收益為9 330萬美元。
自成立以來,我們遭受了巨大的經營損失。截至2019年9月30日和2018年9月30日三個月的淨虧損分別為890萬美元和710萬美元,截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月分別為2 350萬美元和1 850萬美元。截至2019年9月30日,我們的累計赤字為7,770萬美元。我們預計在可預見的將來,我們將繼續承擔重大和不斷增加的開支和經營損失,因為我們將通過臨牀前和臨牀開發來推動我們目前和未來的產品候選人,為他們尋求監管批准,維持和擴大我們的知識產權組合,僱用更多的研發和業務人員,並作為一家上市公司運作。
我們不會從產品銷售中獲得收入,除非我們成功地完成臨牀開發,併為我們的產品候選人獲得監管批准。此外,如果我們獲得了產品候選方的監管批准,並且沒有加入第三方的商業化合作夥伴關係,我們期望在發展我們的商業化能力以支持產品銷售、營銷、製造和分銷活動方面花費大量的費用。
因此,我們將需要大量的額外資金來支持我們的持續業務和實施我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀收入之前,如果有的話,我們希望通過公共或私人股本發行、債務融資或其他來源(如潛在的合作協議)為我們的業務提供資金。我們可能無法籌集更多的資金,或在需要時以可接受的條件訂立其他協議或安排,或根本無法達成此類協議或安排。如果我們不能籌集資金或在必要的時候達成協議,可能會對我們的業務、經營結果和財務狀況產生重大的不利影響。
截至2019年9月30日,我們擁有2.517億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們相信,我們現有的現金和現金等價物、有價證券,包括2019年7月1日完成的首次公開募股的淨收益9,330萬美元,將使我們能夠至少在2022年年底之前支付我們的運營費用和資本支出需求。
財務業務概述
協作收入
我們沒有任何獲準銷售的產品,因此,我們沒有從產品銷售中獲得任何收入,也不期望在可預見的將來從產品銷售中獲得任何收入。
迄今為止,我們所有的合作收入都來自我們與AbbVie和Janssen的協議。我們預計,我們的收入,直到我們有一個市場上的產品,將主要來自我們的合作支付和
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目錄
與AbbVie和Janssen簽訂的選項協議,或今後可能簽訂的其他合作和許可協議(如果有的話)。
合作收入-AbbVie
2018年10月,我們與AbbVie進行了合作,AbbVie持有我們普通股的約3.3%,旨在為纖維化相關的適應症提供一些口服整合素治療藥物。根據協議條款,AbbVie為研發活動支付了1億美元的預付款項,我們還向AbbVie提供了針對多個目標的產品候選人的獨家許可選項。
對於每一個大院,我們將通過完成IND扶持性研究來開展研究和開發活動,屆時AbbVie可按目標按目標支付2 000萬美元的許可證費,以行使其專屬許可選項,並承擔全球發展和商業化的責任。我們也有資格獲得臨牀和商業里程碑付款和分級版税,從高個位數到低的十幾個在全球範圍內的每一個授權產品的淨銷售。此外,對於某些化合物,我們已經完成了使IND能力的研究,並滿足肝臟指標的某些進步標準,我們可以選擇承諾分擔開發費用,以換取增加固定的使用費。我們可以在完成相關產品的第一階段IIb臨牀試驗後行使這一選擇。
協作收入-Janssen
在2019年2月,我們加入了Janssen協議,以發現和開發新的整合素療法,為患者的病情沒有充分解決目前的治療。Janssen協議的重點是三個整合素目標,每個目標是一個研究項目的主題,有能力替代兩個未被我們探索的整合素目標。在完成“使能研究”的研究之後,在研究計劃的基礎上,詹森可以行使一種專屬選擇權,以獲得關於該研究項目所涉目標的獨家許可,包括所有可適用的研究項目所涉及的經許可的化合物,然後詹森將負責全球臨牀開發和商業化。考慮到所授予的權利,Janssen為前兩個研究項目中的每一個支付了1 000萬美元的預付費用,並將在第三個研究項目開始時再支付我們500萬美元的費用,並將為研究活動提供資金。根據協議條款,我們也有資格獲得額外的里程碑和特許權使用費。
費用
研究與開發
研究和開發費用主要包括我們的研究和開發活動的費用,包括我們的產品候選發現努力和我們的研究計劃下的臨牀前研究,其中包括:
§ |
與員工有關的開支,包括我們研發人員的工資、福利和權益補償費用; |
§ |
資助第三方代表我們進行研究和開發及臨牀前活動的費用; |
§ |
製造臨牀用品的成本與我們目前或未來的任何產品候選人有關; |
§ |
對我們目前或未來的產品候選人進行臨牀前研究的費用; |
§ |
與研究和開發活動有關的諮詢費和專業費,包括對非僱員的股權補償; |
§ |
購買用於臨牀前研究的實驗室用品和非資本設備的費用; |
22
目錄
§ |
與遵守臨牀管理要求有關的費用; |
§ |
設施費用和其他分配費用,包括設施租金和維修費、保險、折舊和其他用品費用;以及 |
§ |
維護許可證和第三方許可協議規定的其他款項的費用。 |
研究和開發費用按已發生的費用入賬。某些活動的成本是基於對完成特定任務的進展情況的評估,使用我們供應商提供給我們的信息以及分析我們臨牀前研究或其他服務的進展情況來確認的。在確定任何報告所述期間結束時的應計費用餘額時作出了重大判斷和估計。未來將從第三方收到的研發產品或服務的預付款不予退還,並予以推遲和資本化。資本化金額是在交付相關貨物或提供服務時支出的。
我們產品候選人的成功開發是高度不確定的。因此,在這個時候,我們無法合理地估計或知道完成我們未來產品選擇所必需的努力的性質、時間和估計成本。我們也無法預測,如果批准的話,實質性的淨現金流入何時會從我們的產品候選者的銷售中開始。這是由於與開發產品候選產品相關的許多風險和不確定性,包括以下方面的不確定性:
§ |
(B)我們正在進行的研究活動的範圍、進度和費用,以及任何額外的臨牀前研究和臨牀試驗及其他研究和開發活動; |
§ |
建立適當的安全概況; |
§ |
成功註冊和完成臨牀試驗; |
§ |
在臨牀試驗中,我們的候選產品是否顯示出安全性和有效性; |
§ |
收到適用的管理當局的營銷批准(如果有的話); |
§ |
建立商業製造能力或與第三方製造商作出安排; |
§ |
為我們的產品候選人獲取和維護專利和商業祕密保護及監管專門性; |
§ |
在批准的情況下或在單獨或與其他人合作的情況下,將產品候選品商業化;以及 |
§ |
在任何監管批准之後,產品的安全狀況繼續保持可接受的水平。 |
任何這些變量的結果與我們目前和未來產品候選人的發展有關的變化將大大改變與開發這些產品候選人有關的成本和時間。
研究和開發活動是我們商業模式的核心。臨牀開發後期的產品開發成本通常高於臨牀開發的早期階段,這主要是由於後期臨牀試驗規模和持續時間的增加。我們預計研發成本在可預見的未來將大幅增加,因為我們將繼續開發我們的產品候選產品。然而,我們不相信在這個時候,通過商業化能夠準確地預測具體項目的總開支。與我們的任何產品候選產品成功商業化有關的因素很多,包括未來的試用設計和各種監管要求,其中許多因素目前無法根據我們的發展階段準確地加以確定。此外,我們無法控制的未來商業和監管因素將影響我們的臨牀發展計劃和計劃。
23
目錄
一般和行政
一般費用和行政費用主要包括與僱員有關的費用,包括行政、財務、會計、業務發展、法律和人力資源職能人員的工資、福利和基於權益的薪酬費用。其他重要的一般和行政費用包括研究和開發費用中不包括的設施費用、與專利和公司事務有關的法律費用以及會計和諮詢服務費用。
我們預計,我們的一般和行政開支將增加在未來,因為我們的業務擴大,以支持預期的增長,在研究和發展活動,包括我們的未來臨牀項目。這些增加可能包括與僱用更多人員和向外部顧問收取費用有關的費用增加,以及其他費用。我們還預計,上市公司的相關支出將增加,包括審計、法律、監管和税務相關服務的成本,這些服務涉及遵守證券交易委員會(SEC)的規則和條例,以及適用於在納斯達克上市的公司的上市標準、董事和高管薪酬和保險費,以及投資者關係成本。此外,如果我們獲得任何產品候選產品的監管批准,而不與第三方進行商業化合作,我們預計將在建立一個銷售和營銷團隊以支持產品銷售、營銷和分銷活動方面承擔大量費用。
利息收入,淨
利息收入淨額主要是從我們的現金和現金等價物及有價證券賺取的利息收入,部分由我們信貸設施產生的利息費用抵消,包括債務貼現和債務發行費用的攤銷。
為期中期間所得税支出撥備的款項
在任何過渡時期記錄的所得税支出準備金是根據能夠可靠估計的那些税收管轄區該財政年度的估計有效税率計算的。我們對實際税率估計數的計算要求我們按税收管轄範圍估算税前收入以及本財政年度的總税收支出。因此,如果税前總費用或税前收入的初步估計發生變化,則每年估計的實際税率可作調整。
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目錄
操作結果
2019年9月30日和2018年9月30日終了三個月的比較
下表彙總了截至2019年9月30日和2018年9月30日三個月的業務結果:
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|
三個月結束 |
|
|
|
|
|
||||
|
|
9月30日, |
|
變化 |
|||||||
|
|
2019 |
|
2018 |
|
$ |
|
% |
|||
|
|
(千,百分比除外) |
|||||||||
與收入有關的合作方 |
|
$ |
3,772 |
|
$ |
— |
|
$ |
3,772 |
|
* |
協作收入-其他收入 |
|
|
1,903 |
|
|
— |
|
|
1,903 |
|
* |
合作總收入 |
|
|
5,675 |
|
|
— |
|
|
5,675 |
|
* |
業務費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與開發 |
|
|
12,635 |
|
|
5,767 |
|
|
6,868 |
|
119% |
一般和行政 |
|
|
2,898 |
|
|
1,405 |
|
|
1,493 |
|
106% |
業務費用總額 |
|
|
15,533 |
|
|
7,172 |
|
|
8,361 |
|
117% |
業務損失 |
|
|
(9,858) |
|
|
(7,172) |
|
|
(2,686) |
|
37% |
其他收入: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利息收入淨額 |
|
|
1,392 |
|
|
111 |
|
|
1,281 |
|
* |
其他費用,淨額 |
|
|
(94) |
|
|
(16) |
|
|
(78) |
|
* |
其他收入共計,淨額 |
|
|
1,298 |
|
|
95 |
|
|
1,203 |
|
* |
預撥所得税前的損失 |
|
$ |
(8,560) |
|
$ |
(7,077) |
|
$ |
(1,483) |
|
21% |
所得税準備金 |
|
|
(304) |
|
|
— |
|
|
(304) |
|
* |
淨損失 |
|
$ |
(8,864) |
|
$ |
(7,077) |
|
$ |
(1,787) |
|
25% |
*無意義的百分比
協作收入
截至2019年9月30日的三個月,協作收入從2018年9月30日終了的三個月的0美元增加到570萬美元。這一增長是由於我們在與AbbVie的合作下確認的收入,我們於2018年10月執行了這項工作,以推進幾種口服整合素治療纖維化相關症狀的方法,以及我們與Janssen合作的收入,我們於2019年2月執行了這項合作。
研發費用
研究和開發費用增加690萬美元(119%),從2018年9月30日終了的三個月的580萬美元增加到2019年9月30日終了的三個月的1 260萬美元。我們研究和開發成本的很大一部分是外部臨牀前合同研究組織(Cro)的成本,我們已經確定了與臨牀產品候選者相關的逐個項目跟蹤成本。我們的內部研究
25
目錄
而開發成本主要是與人員相關的成本、折舊等間接成本。下表彙總了截至2019年9月30日和2018年9月30日三個月的研究和開發費用:
|
|
三個月結束 |
|
|
|
|
|
||||
|
|
9月30日, |
|
變化 |
|||||||
|
|
2019 |
|
2018 |
|
$ |
|
% |
|||
|
|
(千,百分比除外) |
|||||||||
按方案分列的外部費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
莫夫-720 |
|
$ |
3,160 |
|
$ |
1,856 |
|
$ |
1,304 |
|
70% |
α4β7 |
|
|
2,723 |
|
|
1,062 |
|
|
1,661 |
|
156% |
其他早期發展候選人和未分配的費用 |
|
|
2,721 |
|
|
782 |
|
|
1,939 |
|
248% |
外部費用總額 |
|
|
8,604 |
|
|
3,700 |
|
|
4,904 |
|
133% |
內部費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
僱員薪酬及福利 |
|
|
3,617 |
|
|
1,829 |
|
|
1,788 |
|
98% |
設施和其他 |
|
|
414 |
|
|
238 |
|
|
176 |
|
74% |
內部費用總額 |
|
|
4,031 |
|
|
2,067 |
|
|
1,964 |
|
95% |
研究和開發費用總額 |
|
$ |
12,635 |
|
$ |
5,767 |
|
$ |
6,868 |
|
119% |
研究和開發費用增加的主要原因如下:
§ |
外部成本增加490萬美元,主要是由於與產品候選產品Morf-720有關的研究和臨牀前開發及製造成本增加,目標是α訴β6,α4β7,以及與我們其他早期發展候選產品相關的其他外部研究成本。 |
§ |
內部費用增加200萬美元的主要原因是僱員報酬和福利費用增加,與增加人員數目有關,以支持我們研究和發展職能中更多的活動。 |
一般費用和行政費用
總務和行政費用增加了150萬美元,即106%,從2018年9月30日終了的三個月的140萬美元增加到2019年9月30日終了的三個月的290萬美元。
一般費用和行政費用增加的主要原因是,增加了80萬美元的僱員薪酬和福利,增加了20萬美元的專業服務和諮詢費,主要原因是與業務發展、管理和專利費用以及與上市公司行政費用有關的法律費用增加,以及其他費用增加50萬美元。
利息收入,淨
截至2018年9月30日的三個月,利息收入增加了130萬美元,從2018年9月30日終了的三個月的111 000美元增加到截至2019年9月30日的3個月的140萬美元。
利息收入增加,淨原因是我們投資組合的收入增加,由於B系列融資和根據AbbVie協議和Janssen協議提前付款,以及在2019年7月收到首次公開募股收益,我們的投資組合收入比去年顯著增加。
所得税規定
在截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月裏,我們分別記錄了304,000美元和0美元的所得税支出。在截至2019年9月30日的三個月內,所得税支出主要是由2018年收到的預付協作付款的税收確認相關的預計當期税收負債驅動的。我們報告
26
目錄
2018年9月30日沒有提供所得税,因為我們造成了應納税損失,但由於我們的估價免税額增加而抵消了這一損失。
2019年9月30日和2018年9月30日終了的9個月比較
下表彙總了截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月的業務結果:
|
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9個月結束 |
|
|
|
|
|
||||
|
|
9月30日, |
|
變化 |
|||||||
|
|
2019 |
|
2018 |
|
$ |
|
% |
|||
|
|
(千,百分比除外) |
|||||||||
與收入有關的合作方 |
|
$ |
13,736 |
|
$ |
— |
|
$ |
13,736 |
|
* |
協作收入-其他收入 |
|
|
3,575 |
|
|
— |
|
|
3,575 |
|
* |
合作總收入 |
|
|
17,311 |
|
|
— |
|
|
17,311 |
|
* |
業務費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與開發 |
|
|
36,912 |
|
|
15,344 |
|
|
21,568 |
|
141% |
一般和行政 |
|
|
6,807 |
|
|
3,311 |
|
|
3,496 |
|
106% |
業務費用總額 |
|
|
43,719 |
|
|
18,655 |
|
|
25,064 |
|
134% |
業務損失 |
|
|
(26,408) |
|
|
(18,655) |
|
|
(7,753) |
|
42% |
其他收入: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利息收入淨額 |
|
|
3,574 |
|
|
214 |
|
|
3,360 |
|
* |
其他費用,淨額 |
|
|
(94) |
|
|
(46) |
|
|
(48) |
|
* |
其他收入共計,淨額 |
|
|
3,480 |
|
|
168 |
|
|
3,312 |
|
* |
預撥所得税前的損失 |
|
$ |
(22,928) |
|
$ |
(18,487) |
|
$ |
(4,441) |
|
24% |
所得税準備金 |
|
|
(569) |
|
|
— |
|
|
(569) |
|
* |
淨損失 |
|
$ |
(23,497) |
|
$ |
(18,487) |
|
$ |
(5,010) |
|
27% |
*無意義的百分比
協作收入
截至2019年9月30日的9個月內,協作收入從上一年同期的0美元增加到1 730萬美元。這一增長是由於我們在與AbbVie的合作下確認的收入,我們於2018年10月執行了這項工作,以推進幾種口服整合素治療纖維化相關症狀的方法,以及我們與Janssen合作的收入,我們於2019年2月執行了這項合作。
研發費用
研究和開發費用增加了2160萬美元,即141%,從2018年9月30日截止的9個月的1,530萬美元增加到2019年9月30日終了的9個月的3,690萬美元。我們研究和開發成本的很大一部分是外部成本,在臨牀產品候選產品被確定之後,我們會逐個項目地跟蹤這些成本。我們的內部研發成本主要是與人員有關的成本,
27
目錄
折舊和其他間接費用。下表彙總了截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月的研究和開發費用:
|
|
9個月結束 |
|
|
|
|
|
||||
|
|
9月30日, |
|
變化 |
|||||||
|
|
2019 |
|
2018 |
|
$ |
|
% |
|||
|
|
(千,百分比除外) |
|||||||||
按方案分列的外部費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
莫夫-720 |
|
$ |
11,360 |
|
$ |
4,175 |
|
$ |
7,185 |
|
172% |
α4β7 |
|
|
8,272 |
|
|
2,732 |
|
|
5,540 |
|
203% |
其他早期發展候選人和未分配的費用 |
|
|
6,321 |
|
|
2,299 |
|
|
4,022 |
|
175% |
外部費用總額 |
|
|
25,953 |
|
|
9,206 |
|
|
16,747 |
|
182% |
內部費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
僱員薪酬及福利 |
|
|
9,719 |
|
|
5,349 |
|
|
4,370 |
|
82% |
設施和其他 |
|
|
1,240 |
|
|
789 |
|
|
451 |
|
57% |
內部費用總額 |
|
|
10,959 |
|
|
6,138 |
|
|
4,821 |
|
79% |
研究和開發費用總額 |
|
$ |
36,912 |
|
$ |
15,344 |
|
$ |
21,568 |
|
141% |
研究和開發費用增加的主要原因如下:
§ |
外部成本增加了1 670萬美元,主要是由於增加了針對α訴β6、α4β7的產品候選產品的研究和臨牀前開發及製造成本,以及與我們其他早期發展候選人相關的其他外部研究費用。 |
§ |
內部費用增加480萬美元,主要是由於增加了僱員薪酬和福利費用,以支持我們研究和發展職能中增加的活動。 |
一般費用和行政費用
總務和行政費用增加了350萬美元,即106%,從2018年9月30日終了的9個月的330萬美元增加到2019年9月30日終了的9個月的680萬美元。
一般費用和行政費用增加的主要原因是:僱員報酬和福利增加180萬美元,原因是人員數目增加;專業服務和諮詢費增加90萬美元,主要原因是與業務發展、管理和專利費用、會計和審計費用、公共和投資者關係費用有關的法律費用因業務活動而增加,與上市公司行政費用有關的費用增加80萬美元。
利息收入,淨
利息收入增加了340萬美元,從2018年9月30日終了的9個月的20萬美元增加到截至2019年9月30日的9個月的360萬美元。
利息收入增加,淨原因是我們投資組合的收入增加,由於B系列融資和根據AbbVie和Janssen協議提前付款,以及在2019年7月收到首次公開募股收益,投資組合的收入比去年顯著增加。
所得税規定
在截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月中,我們分別記錄了569,000美元和0美元的所得税支出。在截至2019年9月30日的9個月內,所得税支出在很大程度上受到預計的影響。
28
目錄
與2018年收到的預付協作付款確認有關的現行税務負債。該公司報告説,在截至2018年9月30日的9個月內沒有提供所得税,因為該公司產生了應納税損失,但因公司的估價津貼增加而被抵消。
流動性與資本資源
流動性來源
從成立到2019年9月30日,我們通過在首次公開募股中出售普通股獲得了淨收益9 330萬美元,從出售可轉換優先股證券中獲得了1.381億美元的總收益,並在我們與SVB的信貸安排下借入了100萬美元,從我們與AbbVie的合作中獲得了1億美元的預付、不可退還的付款,我們從Janssen協議中獲得了前期的、不可退款的付款,以及繼續從Janssen協議獲得研究資金。
下表提供了有關我們的現金、現金等價物和有價證券總額的信息,其中每種證券在2019年9月30日和2018年12月31日按各自的公允價值列報:
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|
|
|
|
|
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|
|
2019年9月30日 |
|
2018年12月31日 |
||
|
|
(千) |
||||
現金 |
|
$ |
224 |
|
$ |
225 |
貨幣市場基金 |
|
|
159,583 |
|
|
185,676 |
有價證券 |
|
|
91,939 |
|
|
— |
現金、現金等價物和有價證券總額 |
|
$ |
251,746 |
|
$ |
185,901 |
2016年3月,我們與SVB建立了一個信貸機制,提供至多150萬美元的設備信貸額度,為購買符合條件的設備提供資金。2017年1月1日開始支付本金和利息,為期36個月。貸款和擔保協議還包括一筆相當於預付款總額5.0%的最後付款費和0.5%至1.0%的預付費用,視提前還款的時間而定。2018年12月,我們將全部餘額退還給SVB,包括0.5%的預付罰款,並終止了信貸安排。截至2019年9月30日或2018年12月31日,我們沒有欠SVB或任何其他貸款人的餘額。
關於信貸安排,我們向SVB發出認股權證,以每股4.39美元的收購價購買6,825個系列可轉換種子的優先股,在首次公開募股時,可以每股4.39美元的價格行使6,825股普通股。2019年8月,SVB通過無現金操作行使認股權證,結果發行了5 766股普通股。
現金流量
下表提供了截至2019年9月30日和2018年9月30日九個月的現金流量信息:
29
目錄
|
|
9個月結束 |
||||
|
|
9月30日, |
||||
|
|
2019 |
|
2018 |
||
|
|
(千) |
||||
用於業務活動的現金淨額 |
|
$ |
(27,576) |
|
$ |
(16,222) |
用於投資活動的現金淨額 |
|
|
(91,785) |
|
|
(492) |
籌資活動提供的現金淨額 |
|
|
93,267 |
|
|
89,875 |
現金和現金等價物及限制性現金淨減 |
|
$ |
(26,094) |
|
$ |
73,161 |
用於經營活動的淨現金
在所有期間使用現金的主要原因是我們的淨虧損,根據非現金費用和營運資本組成部分的變化進行調整。截至2019年9月30日的9個月,用於經營活動的淨現金為2,760萬美元,而截至2018年9月30日的9個月為1,620萬美元。用於經營活動的現金增加的主要原因是,扣除折舊、溢價攤銷和有價證券貼現增值等非現金項目後,2019年9月30日終了的9個月的營業資產和負債與2018年9月30日終了的9個月相比,增加了500萬美元。
用於投資活動的淨現金
截至2019年9月30日的9個月用於投資活動的淨現金為9 180萬美元,而2018年9月30日終了的9個月用於投資活動的淨現金為50萬美元,增加了9 130萬美元。增加的主要原因是購買了2.258億美元有價證券,資本支出淨增加100萬美元,但有價證券到期日收益卻抵消了1.355億美元。
用於籌資活動的淨現金
在截至2019年9月30日的9個月中,用於資助活動的現金淨額為9 330萬美元,而上一年同期為8 990萬美元。增加340萬美元是由於公司首次公開募股籌集的資金增加。
資金需求
我們預計我們的開支將增加與我們正在進行的活動,特別是當我們繼續研究和開發,開始臨牀試驗,並尋求市場批准,我們目前和任何未來的產品候選人。此外,如果我們目前或未來的任何產品候選人獲得營銷批准,我們預計將承擔與產品銷售、營銷、製造和分銷有關的大量商業化費用,這一成本可能通過與第三方簽訂合作協議來抵消。此外,由於首次公開募股,我們預期會招致額外的成本,作為一個新上市公司的運作。因此,我們需要為我們的持續業務獲得大量額外資金。如果我們在需要時或在可接受的條件下無法籌集資金,我們將被迫推遲、減少或取消我們的研究和開發計劃或今後的商業化努力。
我們預計,我們現有的現金和現金等價物及有價證券將使我們能夠至少在2022年年底之前為我們的業務開支和資本支出提供資金。
我們基於可能被證明是錯誤的假設,我們可能比我們目前預期的更快地使用我們現有的資本資源。我們未來的資本需求將取決於許多因素,包括:
§ |
進行臨牀前研究和今後臨牀試驗的費用; |
§ |
未來製造成本; |
30
目錄
§ |
發現的範圍、進展、結果和成本、臨牀前開發、實驗室測試以及我們可能開發的其他潛在產品的臨牀試驗(如果有的話); |
§ |
(B)對我們的產品候選人進行監管審查的成本、時間和結果; |
§ |
如果有的話,我們有能力在有利的條件下建立和保持合作關係; |
§ |
實現里程碑或發生其他事態發展,根據我們在這種時候可能達成的任何合作協議觸發付款; |
§ |
(B)我們獲得市場營銷批准的任何產品候選人未來商業化活動的成本和時間,包括產品銷售、營銷、製造和分銷; |
§ |
如果我們的產品候選人獲得市場營銷批准,我們從商業銷售中獲得的收入(如果有的話); |
§ |
準備、提交和起訴專利申請、獲取、維護和執行我們的知識產權以及維護與知識產權有關的權利主張的費用; |
§ |
隨着我們擴大業務業務和研究開發活動,我們的人員數量增加和相關成本;以及 |
§ |
作為一家上市公司經營的成本。 |
在此之前,如果我們能夠創造大量的產品收入,我們期望通過提供股權、債務融資、合作、戰略聯盟和許可證安排的組合來滿足我們的現金需求。
會計政策和重大估計
本管理層的討論和分析是基於我們的合併財務報表,這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制這些合併財務報表要求我們作出判斷和估計,以影響在合併財務報表中報告的資產、負債、收入和支出以及或有資產和負債的披露。我們根據歷史經驗、已知的趨勢和事件以及我們認為在這種情況下是合理的各種其他因素作出估計。在不同的假設或條件下,實際結果可能與這些估計不同。在持續的基礎上,我們根據環境、事實和經驗的變化來評估我們的判斷和估計。如果對估計數作任何重大修訂,其影響將從估計數變動之日起將來反映在合併財務報表中。
雖然我們的重要會計政策在我們精簡的合併財務報表的附註中有更詳細的描述,這些説明載於表格S-1(檔案號333-231837)中,該報表於2019年5月30日提交證券交易委員會,並於2019年6月26日宣佈生效,但我們認為,在編制合併財務報表時使用的下列會計政策需要最重要的判斷和估計。
應計研究和發展費用
{Br}作為編制合併財務報表過程的一部分,我們必須估計截至每個資產負債表日期的應計費用。這一過程包括審查未結合同和定購單,與我們的人員溝通,以確定已代表我們執行的服務,並在我們尚未收到發票或以其他方式通知實際費用時,估計所執行的服務水平和所產生的相關費用。我們的大多數服務供應商每月向我們開出拖欠服務的發票,或在合同里程碑達到時支付。我們對每個資產負債表日期的應計費用進行估算。
31
目錄
我們當時知道的事實和情況。我們定期與服務供應商確認我們的估算的準確性,並在必要時作出調整。我們應計研發費用中的重要估計數包括我們的供應商為我們尚未開具發票的研究和開發活動所提供的服務所產生的費用。在某些情況下,我們為將來提供的服務做好了準備。這些金額是在服務執行時支出的。
我們的研究和開發活動的開支是基於我們對根據報價和與代表我們進行研究和開發的供應商的合同所獲得的服務和花費的努力的估計。這些協定的財務條件須經過談判,合同各不相同,可能造成付款流動不平衡。在某些情況下,向我們的供應商支付的費用將超過所提供的服務水平,並導致提前支付研究和開發費用。在收取服務費時,我們估計每段時間內所需的服務時間,以及在每段期間所付出的努力程度。如果服務績效的實際時間或工作水平與我們的估計不同,我們將相應地調整應計或預付餘額。將用於未來研究和開發活動的貨物和服務的預付款不予退還,但在活動已進行或貨物已收到時,而不是在付款時支出。
雖然我們不期望我們的估計與所發生的數額有很大的不同,但如果我們對所執行服務的狀態和時間的估計與所執行服務的實際狀況和時間不同,則可能導致我們在任何特定期間報告數額過高或過低。到目前為止,我們對這類費用的估計與所發生的數額之間沒有重大差異。
基於股權的補償
在重組之前,我們授予了獎勵單位,我們把這些單位歸為股權分類獎勵.作為重組的一部分,激勵單位被交換為我們的普通股和限制性普通股,我們將其列為股權分類獎勵。2018年12月,在截至2019年9月30日的9個月內,我們授予了股票期權,我們將其列為股權分類獎勵。
我們根據基於股權的獎勵的授予日期公允價值來衡量基於員工權益的薪酬,並在獎勵的必要服務期內以直線確認基於權益的補償費用,這通常是相應獎勵的歸屬期。截至2018年1月1日,我們進行了會計政策選擇,以確認在完全追溯採用“會計準則更新指南”(ASU,No.2016-09)、“補償-股票補償”或“ASU 2016-09”時發生的沒收行為。ASU 2016-09年度的通過對我們的合併財務報表沒有重大影響。“沒收”一詞有別於“取消”或“到期”,僅代表放棄的股權裁決中未歸屬的部分。此外,2018年1月1日,我們採用了修正的追溯性方法,採用了“2018-07年會計準則更新指南”、“薪酬-股票補償”(主題718)-改進非僱員股票支付會計,並利用授予日期公允價值對非僱員的獎勵進行了核算,隨後沒有定期重新計量。ASU 2018-07的通過對我們的合併財務報表沒有重大影響。
我們在合併業務報表中對基於權益的補償費用進行了分類,其方式與獎勵接受者的薪資和相關費用被分類或獎勵接受者的服務付款被分類的方式相同。在未來期間,我們預計基於股權的補償費用將增加,部分原因是我們現有的未確認的基於股票的補償費用,以及當我們授予更多的基於股票的獎勵,以繼續吸引和留住我們的員工。
我們根據普通股的公允價值確定授予的限制普通股獎勵的公允價值。我們使用Black-Schole期權定價模型估計股票期權獎勵和限制股票的公允價值,該模型使用我們的普通股或單位的公允價值以及我們所作的主觀假設,包括預期的股票價格波動、預期的獎勵期限、無風險利率和預期紅利。由於公司特有的歷史數據不足,我們根據一組具有代表性的上市公司的歷史波動率來估算預期波動率,這些公司都有歷史信息可供參考。這個
32
目錄
歷史波動率一般是根據與預期期限假設相稱的一段時間計算的。我們使用簡化的方法來計算授予員工和董事的期權的期望值。我們使用這種方法,因為我們沒有足夠的歷史演習數據提供一個合理的基礎,以估計預期的期限。對於授予非僱員的期權,我們使用預期的期限.無風險利率是基於一種美國國庫券,其期限與股票期權的預期期限相一致。預期股息收益率假定為零,因為我們從未支付過股息,目前也沒有計劃對我們的普通股支付任何股息。
從與客户簽訂的合同中獲得的收入
截至2019年9月30日,我們迄今的所有收入都來自AbbVie協議和Janssen協議。自2018年1月1日起,我們採用了ASC主題606的規定,即與客户簽訂合同的收入,或ASC 606,使用完全追溯的過渡方法。
根據ASC 606,當我們的客户獲得對承諾的貨物或服務的控制時,我們確認收入,其數額反映了我們期望得到的作為交換這些貨物或服務的代價。為確定確定在ASC 606範圍內的安排的適當收入數額,我們執行以下五個步驟:(一)與客户確定合同;(二)確定合同中承諾的貨物或服務,確定承諾的貨物或服務是否為履約義務;(三)衡量交易價格;(四)將交易價格分配給履行義務;(五)確認收入時,我們履行每項履約義務。我們只適用於合同的五步模式,當我們可能會收取我們有權得到的報酬,以換取我們轉移給客户的貨物或服務。
識別與客户的合同
我們評估每一項合同,以確定它是全部還是部分代表與客户的合同或合作協議,並在此基礎上適用適當的會計指導。
在符合下列所有標準時,與客户簽訂的合同均在ASC 606的範圍內:(1)該安排業經雙方批准,當事各方承諾履行各自的義務,(2)每一方對將要轉讓的貨物或服務的權利可以確定,(3)可以確定轉讓貨物或服務的付款條件,(4)該安排具有商業實質,(5)收取我們將有權得到的實質上的所有代價,以換取將轉讓給客户的貨物或服務。
識別性能義務
在我們的合作和選擇安排中承諾的商品或服務包括研究和開發服務。這些安排也有其他項目的選擇(即許可證權利)。期權被認為是營銷要約,在客户選擇這類期權時,應作為單獨的合同入賬,除非我們確定該期權提供了一種不簽訂合同就無法提供的實質性權利。要確定這些選擇是否為實質性權利,就需要作出重大的管理判斷,管理層還需要考慮其他類似安排、市場數據和合同安排條款等因素才能作出這樣的結論。履約義務是在合同中承諾的貨物或服務,以向客户轉讓一種獨特的貨物或服務。承諾的貨物或服務在下列情況下是不同的:(一)客户可以單獨或與其他隨時可用的資源一起受益於貨物或服務;(二)所承諾的貨物或服務可與合同中的其他承諾分開識別。在評估承諾的貨物或服務是否不同時,我們考慮到諸如基本知識產權的發展階段、我們的客户自主開發知識產權的能力以及是否隨時具備所需的專門知識等因素。
33
目錄
確定交易價格
我們根據合同中承諾的貨物或服務的轉讓而期望得到的價格來估算交易價格。這種考慮可以包括固定的考慮和可變的考慮。在每一項包含可變考慮的安排開始時,我們評估潛在付款的數額和收到付款的可能性。我們使用最有可能的金額法或期望值法來估計交易價格,根據哪種方法更好地預測預期的考慮金額。如果很可能不會出現重大的收入逆轉,則在交易價格中包括可變的考慮因素。
所有未來可能支付的款項,包括研究、開發、監管和基於銷售的特許權使用費,都未在初步分析中加以考慮,因為這些付款取決於正在行使的備選方案,或存在重大的成就風險。
交易價格的分配
我們根據估計的獨立銷售價格分配交易價格。我們必須制定需要判斷的假設,以確定合同中確定的每項履約義務的獨立銷售價格。我們利用關鍵的假設來確定獨立的銷售價格,其中可能包括其他類似的交易,在協商交易時考慮的定價,以及估計的成本。某些可變報酬是專門分配給合同中的一項或多項履約義務的,當可變報酬的條款涉及履約義務的清償,而分配給每項履約義務的由此產生的數額與我們為履行每項履約義務而期望得到的數額相一致時。
確認收入
我們在根據迄今發生的費用執行研究和開發服務時確認收入,因為這些費用直接關係到我們的努力和在履行對AbbVie和Janssen的業績義務方面所取得的進展。分配給物質權利的考慮在相關選項行使或到期時得到承認。
隨着公司逐步履行AbbVie和Janssen協議規定的履約義務,完成履約義務所需剩餘努力的估計費用可能會發生變化,這可能會影響收入確認。公司定期評估並在必要時更新與AbbVie和Janssen協議規定的每項履約義務相關的剩餘努力的相關成本。
表外安排
在本報告所述期間,我們沒有按照適用的證券交易委員會規則作出任何表外安排,目前也沒有。
合同義務
下表按截止日期2019年9月30日(單位:千)提交的期間概述了我們的重大合同義務:
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1至3 |
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3至5 |
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||||
截至2019年9月30日 |
|
共計 |
|
1年 |
|
{br]年 |
|
{br]年 |
|
5年 |
|||||
業務租賃債務(1) |
|
$ |
3,066 |
|
$ |
274 |
(2) |
$ |
2,792 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
共計 |
|
$ |
3,066 |
|
$ |
274 |
|
$ |
2,792 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
34
目錄
(1) |
是指截至2019年9月30日我們的不可取消經營租約下的未來最低還款額. |
(2) |
這些數額是截至2019年12月31日的三個月的數額。 |
我們與一些第三方簽訂了合同,包括外部CRO,這些合同要求我們預付款項,其中一些可能是不可退還的。根據與第三方簽訂的各種許可和相關協議,我們已同意向第三方支付里程碑式付款和特許權使用費。根據與兒童醫療中心公司(CMCC)的獨家許可協議,作為我們普通股的持有者,我們在2015-2018年期間每年向CMCC支付10,000美元的執照維持費。2018年,我們修訂了協議,這一義務增加到每年80 000美元,並一直持續到協議終止為止。我們還將負責高達130萬美元的發展里程碑付款,通過第一次獲得許可產品的監管批准,在我們實現許可協議所涵蓋的產品銷售的情況下,分級支付特許產品淨銷售額的一位數的低比例的版權費,以及在10%至20%之間的非特許使用費收入可歸因於中建中心的權利。支付給CMCC的款項在業務報表中記作研究和開發費用。
根據與Schr dinger的合作協議,Schr dinger持有我們約2.74%的未償普通股,Schr dinger可能有資格從我們獲得與發展里程碑有關的某些付款,但按目標計算,總額不得超過6位數的低付款,在啟動鉛優化時支付低6位數,按化合物計算為3,100,000美元,以及在銷售含此類化合物的產品方面按較低個位數計算的版税。此外,我們已同意向施羅德格支付一定百分比(中間個位數),支付我們從第三方收到的與許可或轉讓利用此類化合物的權利有關的某些付款的百分比,其中包括2019年支付的一次性費用1,000,000美元,如果沒有第三方的付款,則在2019年支付一筆1,000,000美元的費用。
在正常的業務過程中,我們與供應商簽訂了關於臨牀前研究、臨牀前和臨牀供應及製造服務、專家諮詢的專業顧問和為經營目的提供其他服務的其他供應商的協議。我們沒有將這些付款包括在上述合同義務表中,因為這些合同不包含任何最低採購承諾,而且我們可以隨時取消,通常在30天前書面通知,因此我們認為,我們根據這些協議不可取消的義務是不重要的。
新興成長型公司和較小的報告狀態
我們是一家“新興增長公司”,或EGC,根據“2012年創業創業法案”或“就業法案”。“就業法”第107條規定,EGC可利用“證券法”第7(A)(2)(B)節規定的延長過渡期,遵守新的或經修訂的會計準則。因此,環境管理委員會可以推遲採用某些會計準則,直到這些準則不適用於私營公司為止。我們選擇利用推遲採用新的或訂正的會計準則的做法,因此,我們將作為私營實體遵守採用新的或訂正的會計準則的同樣要求。
作為EGC,我們可以利用某些豁免和根據“就業法”減少報告要求。在某些條件下,如EGC:
§ |
我們將利用豁免,根據“薩班斯-奧克斯利法”第404(B)節,提供關於我們財務報告內部控制制度的審計員核證報告; |
§ |
{Br}我們將利用豁免,不遵守公共公司會計監督委員會(PCAOB)可能通過的關於強制審計事務所輪換的任何要求,或對審計員報告的補充,提供關於審計和財務報表的補充資料,稱為審計員討論和分析; |
§ |
我們將減少披露我們的行政薪酬安排;以及 |
§ |
我們將不需要對執行人員薪酬或股東批准任何金降落傘付款不具約束力的諮詢表決。 |
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我們將繼續擔任EGC,直至(I)2025年12月31日(我們的首次公開發行完成五週年後的財政年度的最後一天),(Ii)我們年總收入達10.7億美元或以上的財政年度的最後一天,(Iii)我們在上一個滾動三年期間發行超過10億美元不可轉換債務的日期,或(Iv)根據經修正的1934年“證券交易法”,我們被視為一個大型加速申報人的日期,或“外匯法”。
我們也是一家“較小的報告公司”,這意味着我們非附屬公司持有的股票的市場價值低於7.00億美元,而在最近一個財政年度,我們的年收入不到1億美元。如果(I)非附屬公司持有的股票市值低於2.5億美元,或(Ii)在最近一個財政年度,我們的年度收入少於1,000萬元,而非附屬公司持有的股票市值少於7,000萬元,我們可能會繼續是一間規模較小的報告公司。
如果我們是一家規模較小的報告公司,當我們不再是一家新興的增長型公司時,我們可能會繼續依賴於對較小的報告公司提供的某些披露要求的豁免。具體來説,作為一家規模較小的報告公司,我們可以選擇在我們的年度報告表10-K中只列出最近兩個經審計的財務報表;與新興的成長型公司類似,較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。
項目3.市場風險的數量和質量披露
我們面臨與利率變化有關的市場風險。我們對市場風險的主要風險是利率敏感性,它受到美國利率總體水平變化的影響,特別是因為我們的現金等價物,以貨幣市場基金的形式,以及主要投資於短期美國國債的有價證券。然而,由於投資組合的短期性質,市場利率立即變動一個百分點,不會對我們投資組合的公平市場價值或我們的財務狀況或經營結果產生重大影響。
我們目前沒有受到與外幣匯率變化有關的重大市場風險的影響;但是,我們已經與設在歐洲的外國供應商簽訂合同,並可能繼續與它們簽訂合同。我們的業務將來可能會受到外幣匯率波動的影響。
通貨膨脹通常會增加我們的勞動力成本,從而影響我們。我們認為,在2018年或截至2019年9月30日的三個零九個月內,通貨膨脹對我們的業務、財務狀況或經營結果沒有重大影響。
項目4.控制和程序
管理層對我們的披露控制和程序的評估
在我們的管理層,包括我們的財務和業務副總裁和我們的首席執行官的監督和參與下,我們於2019年9月30日評估了我們的披露控制和程序的設計和運作的有效性(根據1934年“證券交易法”(交易法)第13a-15(E)條和第15d-15(E)條的規定)。“交易所法”第13a-15(E)條和第15d-15(E)條所界定的“披露控制和程序”一詞是指公司的控制和其他程序,其目的是確保公司在根據“交易法”提交或提交的報告中所要求披露的信息在證券交易委員會規則和表格規定的期限內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括(但不限於)旨在確保一家公司在根據“外匯法”提交或提交的報告中披露的信息,並酌情向該公司管理層,包括其首席執行官和主要財務官員通報的控制和程序,以便就所要求的披露作出及時的決定。管理層認識到,任何控制和程序,無論其設計和操作多麼好,都只能為實現其目標提供合理的保證,而管理層在評估可能的管制和程序的成本效益關係時必然會運用其判斷。根據我們管理層的評估(在我們的首席執行官和財務和業務副總裁的參與下),截至本報告所涉期間結束時, 我們的首席執行官和我們的財務和業務副總裁已經得出結論,我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
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目錄
財務報告內部控制的變化
在2019年9月30日終了的季度內,我們對財務報告的內部控制(如“外匯法”第13a-15(F)條和第15d-15(F)條所界定的)沒有任何變化,對財務報告的內部控制產生了重大影響,或相當可能對財務報告的內部控制產生重大影響。
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目錄
第二部分-其他信息
項目1.法律程序
有時,我們可能會參與在我們正常的業務過程中產生的法律訴訟。我們目前不是任何法律程序的當事方,管理層認為這會對我們的業務產生重大不利影響。無論結果如何,訴訟都會對我們產生不利影響,原因包括辯護和和解費用、管理資源的轉移、負面宣傳和名譽損害等因素。
項目1A。危險因素
投資我們的普通股涉及高度的風險。在決定投資我們的普通股之前,您應該仔細考慮以下風險,以及本季度報告中的其他信息,包括我們的財務報表和相關説明以及“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們不知道或我們目前認為不是實質性的額外風險和不確定因素也可能成為影響我們的重要因素。我們不能向你保證,下面討論的任何事件都不會發生。這些事件可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大和不利的影響。如果發生這種情況,我們普通股的交易價格可能會下跌,你可能會損失全部或部分投資。
與我們的財務狀況和資金需求相關的風險
我們是一家臨牀前階段生物製藥公司,有有限的經營歷史,沒有產品的臨牀開發或批准的商業銷售。我們有重大損失的歷史,預計在可預見的將來將繼續遭受重大損失。
我們是一家臨牀前階段的生物製藥公司,其有限的經營歷史可作為您投資決策的基礎。生物製藥產品開發是一項高度投機性的事業,因為它需要大量的前期資本支出,而且任何潛在的產品候選人都將無法表現出足夠的效果或可接受的安全狀況,無法獲得監管批准或成為商業上可行的產品的重大風險。
我們已經為我們的α確定了主要產品候選人4β7和αvβ6目前仍處於臨牀前試驗階段。我們沒有臨牀開發的產品,也沒有獲準商業銷售的產品,也沒有從商業產品銷售中獲得任何收入,我們將繼續承擔與我們的臨牀開發和正在進行的業務有關的大量研發和其他開支。在截至2019年9月30日的9個月中,我們報告淨虧損2350萬美元。截至2019年9月30日,我們的累計赤字約為7,770萬美元。基本上,我們的所有損失都是由於與我們的研究和開發計劃有關的費用以及與我們的業務有關的一般和行政費用造成的。我們預計在可預見的將來將遭受重大損失,而且隨着我們繼續研究和開發我們的產品候選者,這些損失還會增加。
我們預計,如果我們:
§ |
為我們領導的全資α進行臨牀試驗。4β7程序和我們的產品候選αvβ6項目,Morf-720和任何未來的產品候選人; |
§ |
發現和開發新產品候選人,並開展研究和開發活動、臨牀前研究和臨牀試驗; |
§ |
製造或已經制造,臨牀前,臨牀和商業用品的我們的產品候選人; |
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目錄
§ |
為我們的產品候選人或任何未來的產品候選人尋求監管批准; |
§ |
(B)將我們目前的產品候選人或任何未來的產品候選人商業化,如果批准的話; |
§ |
(B)試圖從以研究為重點的公司過渡到能夠支持商業活動的公司,包括建立銷售、銷售和分銷基礎設施; |
§ |
僱用更多的臨牀、科學和管理人員; |
§ |
增加業務、財務和管理信息系統和人員; |
§ |
確定更多的化合物或產品候選人,並通過許可證從第三方獲得對這些化合物或產品候選人的權利;以及 |
§ |
承擔與作為上市公司經營有關的額外費用。 |
即使我們成功地使一個或多個產品候選產品商業化,我們也可能繼續花費大量的研發和其他開支來開發和銷售更多的產品候選人。我們可能會遇到意外的費用,困難,複雜,延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們今後開支的增長率和我們創造收入的能力。我們先前的損失和預期的未來損失已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
我們從未從產品銷售中獲得收入,也可能永遠不會盈利。
我們的盈利能力取決於我們創造收入的能力。除非和直到我們單獨或與合作者能夠為我們的主要產品候選人或我們可能開發的任何其他產品候選人獲得監管批准併成功商業化,否則我們預計不會產生任何可觀的收入(如果有的話)。成功的商業化將需要實現許多關鍵里程碑,包括在臨牀試驗中展示安全性和有效性,獲得監管,包括市場營銷、這些產品候選人的批准、製造、營銷和銷售我們或我們目前或未來的任何合作者可能獲得監管批准的產品,滿足任何營銷後要求,並從私人保險或政府支付者那裏獲得對我們產品的補償。由於與這些活動有關的不確定因素和風險,我們無法準確和準確地預測收入的時間和數額、任何進一步虧損的程度或我們是否或何時能實現盈利。我們和任何目前或未來的合作者在這些活動中可能永遠不會成功,即使我們這樣做,或任何合作者,我們可能永遠不會產生足夠大的收入,使我們能夠實現盈利。即使我們確實有盈利能力,我們也可能無法在季度或年度的基礎上維持或增加盈利能力。此外,如果美國食品和藥物管理局(FDA)或任何類似的外國監管機構要求我們在目前預期的基礎上進行臨牀試驗,或者在完成我們的臨牀試驗或開發我們的任何產品候選產品方面有任何延誤,我們的費用可能會增加。
如果我們不能成為並保持盈利,可能會壓低我們普通股的市場價格,並可能削弱我們籌集資金、擴大業務或繼續經營的能力。如果我們繼續像過去一樣遭受損失,投資者的投資可能得不到任何回報,可能會失去全部投資。
我們將需要大量的額外資金,以促進我們的產品候選人的開發,這些產品可能無法以可接受的條件獲得,或根本無法獲得。如果需要的話,如果得不到這筆必要的資金,可能會迫使我們推遲、限制或終止我們的產品開發計劃、商業化努力或其他業務。
生物製藥產品的開發是資本密集型的.如果我們的產品候選人通過臨牀前研究和臨牀試驗進入並取得進展,我們將需要大量的額外資金來擴大或創造我們的開發、管理、製造、營銷和銷售能力。我們已動用大量資金髮展我們的技術和產品候選產品,並將需要大量資金對我們的產品候選人進行進一步的研究和開發,進行臨牀前測試和臨牀試驗,併為我們的產品候選人尋求監管批准。
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目錄
並生產和銷售經批准商業銷售的產品(如有的話)。此外,我們預計,作為一家上市公司,我們將承擔更多的相關費用。
自我們成立以來,我們投入了很大一部分努力和財政資源在研究和開發活動中,我們的產品候選人來自我們的領先項目,α。4β7和αvβ6。臨牀前研究和臨牀試驗為我們的產品候選人將需要大量的資金來完成。截至2019年9月30日,我們擁有2.517億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們期望在可預見的將來產生大量的開支,因為我們尋求從我們的領先項目α中提升我們目前的產品候選人。4β7和αvβ6,和任何未來的產品候選人通過臨牀前和臨牀開發,監管審批程序,如果獲得批准,商業推出活動。根據我們目前的經營計劃,我們相信,我們現有的現金和現金等價物,包括首次公開募股的淨收益,將至少在2022年年底之前足以支付我們的運營費用和資本支出需求。不過,我們未來所需的資本,以及我們期望現有資源用以支持我們的運作、擴充基金、發展新產品或加強產品,或以其他方式應付競爭壓力的期間,可能與我們預期的有很大不同,我們可能需要比計劃更早尋求額外的資金。我們的每月支出水平因新的和正在進行的研究和開發以及其他公司活動而有所不同。由於與成功研究和開發我們的產品候選人有關的時間和活動的時間和活動高度不確定,我們無法估計我們將需要的實際資金,以開發和任何營銷和商業化活動的核準產品。我們未來的資金需求,無論是短期的還是長期的,都將取決於許多因素,包括但不限於:
§ |
臨牀前和臨牀發展活動的時間、成本和進展情況; |
§ |
我們決定實施的臨牀前和臨牀項目的數量和範圍; |
§ |
我們已經或將來可能與之簽訂合作和/或研究與開發協定的締約方的發展努力的進展情況; |
§ |
(B)根據我們的合作協議,我們可能收到或支付的里程碑和其他付款的時間和數額; |
§ |
我們有能力維持我們目前的許可證和研究開發方案,並建立新的合作安排; |
§ |
起訴和執行專利和其他知識產權要求所涉及的費用; |
§ |
第三方製造我們產品候選產品的成本; |
§ |
(B)提交監管文件的費用和批准監管的時間; |
§ |
如果我們的產品候選人或任何未來的產品候選人獲準銷售,包括營銷、銷售和分銷費用,則商業化活動的費用; |
§ |
(B)我們努力加強業務系統和僱用更多人員,包括人員,以支持我們的產品候選人的開發;以及 |
§ |
我們需要實施更多的內部系統和基礎設施,包括財務和報告制度,以履行我們作為一家上市公司的義務。 |
如果我們不能及時或以可接受的條件獲得資金,我們可能不得不推遲、減少或終止我們的研究和開發計劃以及臨牀前研究或臨牀試驗,限制戰略機會,或減少我們的勞動力或其他公司重組活動。我們不期望在可預見的將來從商業產品的銷售或特許產品的特許使用費中獲得收入,即使是在任何情況下,在我們的產品候選人被臨牀測試、批准商業化和成功銷售之前。到目前為止,我們
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目錄
主要通過根據我們的合作協議收到的付款、出售股票證券和債務融資來為我們的業務提供資金。
今後將要求我們尋求更多的資金,目前打算通過更多的合作和(或)許可協議、公共或私人股本發行或債務融資、信貸或貸款設施,或其中一個或多個資金來源的組合來這樣做。如果我們通過發行股票證券籌集額外資金,我們的股東將受到稀釋,任何融資條款都可能對我們股東的權利產生不利影響。此外,作為向我們提供額外資金的一個條件,未來投資者可以要求並可能獲得優於現有股東的權利。我們日後的債務融資,如有,可能會涉及限制性合約,限制我們在進行未來業務活動時的靈活性,而在無力償債的情況下,債券持有人會在持有股票的人士獲得公司資產的任何分配前,予以償還。如果我們通過與第三方的許可或合作安排籌集額外的資金,我們可能不得不放棄我們的產品候選方的寶貴權利,或者以對我們不利的條件授予許可。我們還可能被要求在較早的階段為產品候選人尋找合作者,否則將是可取的,或放棄我們對產品候選人或技術的權利,否則我們將尋求開發或商業化自己。如果不能在可以接受的條件下獲得資金,可能迫使我們推遲、限制或終止我們目前或未來產品的開發和商業化,這可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大和不利的影響。
與發現、開發和商業化有關的風險
我們的產品候選產品處於開發的早期階段,可能在開發中失敗,或遭受嚴重影響其商業可行性的延誤。如果我們或我們的合作者無法完成產品候選產品的開發,或使其商業化,或在此過程中遇到重大延誤,我們的業務將受到重大損害。
我們市場上沒有產品,我們所有的產品候選人都處於開發的早期階段。我們期待關於我們的α的調查新藥物應用,或IND4β7計劃和MOF-720將分別在2020年中期和2020年下半年提交。此外,我們有一系列的目標和項目,這些目標和程序處於發現和臨牀前發展的早期階段,可能永遠不會進入臨牀階段的發展階段。我們實現和維持盈利的能力取決於單獨或與第三方獲得監管批准,併成功地將我們的產品候選產品商業化,我們不能保證我們的任何產品候選人都將獲得監管批准。我們在進行和管理必要的臨牀試驗以獲得監管批准方面的經驗有限,包括獲得FDA的批准。在我們的產品候選產品的商業分銷獲得監管批准之前,我們或現有或未來的合作者必須進行廣泛的臨牀前測試和臨牀試驗,以證明產品候選產品在人體中的安全性和有效性。
我們可能沒有財政資源繼續開發產品候選人,或修改現有的產品或為產品候選人進行新的合作,如果我們遇到任何問題,延誤或阻止對產品候選人的批准或使其商業化,包括:
§ |
臨牀前研究結果可能表明候選產品效果不如預期,或有有害或有問題的副作用; |
§ |
在美國境外進行的臨牀前研究可能受到美國或其他國家政府徵收的關税或進出口限制的影響; |
§ |
我們的臨牀試驗或與我們相似的產品候選人的其他臨牀試驗的否定或不確定結果,導致決定或要求進行更多的臨牀前試驗或臨牀試驗或放棄計劃; |
§ |
產品相關的副作用,患者在我們的臨牀試驗或個人使用藥物或治療生物製劑類似於我們的產品候選; |
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目錄
§ |
我們的第三方製造商無法成功地製造我們的產品; |
§ |
(B)任何第三方合同製造商都無法擴大我們的產品候選產品和我們的合作者的生產,以滿足臨牀試驗或商業銷售的需要; |
§ |
延遲提交IND或類似的外國申請,或拖延或未能從監管機構獲得必要的批准,以便開始臨牀試驗,或一旦開始臨牀試驗,中止或終止臨牀試驗; |
§ |
FDA或類似的外國機構對我們臨牀試驗的範圍或設計施加的條件; |
§ |
延遲在我們的臨牀試驗中登記病人; |
§ |
我們臨牀試驗患者的高輟學率; |
§ |
我們臨牀試驗所需的產品、候選部件或材料或其他供應品的供應或質量不足; |
§ |
無法獲得產品、候選部件或材料的單一來源的替代供應來源; |
§ |
我們臨牀試驗的費用高於預期; |
§ |
製造成本、配方問題、定價或報銷問題,或其他使產品候選產品在經濟上不再可行的因素; |
§ |
在臨牀試驗中,有害的副作用或我們產品的候選產品無法達到藥效終點; |
§ |
未能證明FDA或其他監管機構可接受的利益風險簡介; |
§ |
不利於FDA或其他監管機構對用於測試和製造我們的任何產品候選產品的一個或多個臨牀試驗場所或製造設施進行檢查和審查; |
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我們的第三方承包商或調查人員未能及時或根本不遵守監管要求或以其他方式履行合同義務; |
§ |
(B)拖延和改變監管要求、政策和準則,包括對一般臨牀試驗或特別是對我們的技術施加額外的監管監督;或 |
§ |
FDA和類似的外國監管機構對我們數據的不同解釋。 |
我們或我們的合作者無法完成產品候選產品的開發或商業化,或由於這些因素中的一個或多個因素而嚴重延誤,可能會對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性和不利的影響。
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我們的業務在很大程度上依賴於我們的α的成功。4β7節目和我們的產品候選人,莫夫-720。對這些候選產品的現有和今後的臨牀前研究和臨牀試驗可能不成功,如果我們不能將這些候選產品商業化或在此過程中遇到重大延誤,我們的業務將受到重大損害。
我們為發展我們的α投入了很大一部分努力和財政資源4β7節目和Morf-720。然而,我們的領先產品候選人仍處於臨牀前階段。我們創造商業產品收入的能力-我們預計這種收入將在許多年內不會出現-將在很大程度上取決於我們主要產品候選人的成功開發和最終商業化。我們以前沒有為任何產品候選人向FDA或類似的監管機構提交新藥申請或NDA申請,我們也無法確定我們的產品候選產品是否能在臨牀試驗中獲得成功或獲得監管機構的批准。此外,我們的產品候選人可能得不到監管批准,即使他們是成功的臨牀試驗。此外,監管機構可能無法及時完成審查過程,如果FDA諮詢委員會或其他監管機構建議不批准或限制批准,則可能導致額外的延誤。此外,在產品開發、臨牀試驗和審查過程中,我們可能會因未來立法或行政行動中的額外政府監管或監管權力政策的變化而受到延誤或拒絕。監管當局也可以批准一個產品的候選產品比要求的更有限的跡象,或標籤,包括警告,禁忌或預防措施有關的使用條件。監管當局也可能要求風險評估和緩解策略,或REMS,或執行昂貴的營銷後臨牀試驗。如果我們不為我們的產品候選人獲得監管批准,我們可能無法繼續我們的業務。即使我們成功地獲得監管機構的批准來推銷我們的產品,我們的收入也將在一定程度上取決於我們的收入。, 在我們獲得監管批准並擁有商業權利的地區的市場規模。如果我們所針對的病人子集的市場沒有我們估計的那麼重要,如果獲得批准,我們可能不會從這些產品的銷售中獲得可觀的收入。
我們計劃尋求監管批准,使我們的產品候選人在美國和選定的外國商業化。為了在其他國家獲得單獨的監管批准,我們必須遵守這些國家關於安全和效能的許多不同的監管要求。其他國家也有自己的條例,除其他外,規範臨牀試驗和商業銷售,以及我們的產品候選產品的定價和分銷,我們可能需要花費大量資源,以獲得可能不成功的監管批准,並遵守這些法域現行的條例。
α的成功4β7項目Morf-720和我們的其他產品候選人將取決於許多因素,包括以下因素:
§ |
成功地完成必要的臨牀前研究,以便能夠開始臨牀試驗; |
§ |
成功地將病人納入我們的臨牀試驗,並完成我們的臨牀試驗; |
§ |
(B)獲得開發和批准我們的產品候選產品商業化所需的管理授權; |
§ |
建立和維持與第三方製造商的安排; |
§ |
獲取和維護專利和商業祕密保護以及我們的產品候選人及其部件的非專利排他性; |
§ |
加強和維護我們的知識產權和權利主張; |
§ |
為我們的產品候選人的預期適應症實現理想的治療特性; |
§ |
(B)單獨或與第三方合作,在獲得批准的情況下,對我們的產品候選人進行商業銷售; |
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如果病人、醫學界和第三方付款人批准,則接受我們的產品候選人; |
§ |
有效地與其他療法競爭;以及 |
§ |
通過臨牀試驗和監管批准,保持我們產品候選人的可接受的安全狀況。 |
如果我們不能及時或完全實現這些因素中的一個或多個,我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將產品候選產品商業化,這將對我們的業務造成重大損害。
如果我們不能在我們宣佈和預期的時間框架內實現我們預計的發展目標,我們的產品的商業化可能會被推遲,因此我們的股票價格可能會下降。
我們不時地估計各種科學、臨牀、法規和其他產品開發目標的預期完成時間,我們有時稱之為里程碑。這些里程碑可能包括開始或完成科學研究和臨牀試驗以及提交管理文件。有時,我們可以公開宣佈其中一些里程碑的預期時間。所有這些里程碑都是並將以許多假設為基礎。與我們的估計相比,這些里程碑的實際時間可能會有很大的差異,在某些情況下是由於我們無法控制的原因。如果我們不像公開宣佈的那樣實現這些里程碑,或者根本沒有實現我們產品的商業化,那麼我們的股票價格可能會下降。
我們發現和開發治療療法的方法是建立在新技術的基礎上的,這些新技術還沒有被證實,而且可能不會產生適銷對路的產品。
我們正在開發一個管道的產品候選人使用我們的莫爾菲整合素技術平臺,或薄荷平臺。從歷史上看,其他進入晚期臨牀試驗的公司的數十個以整合素為目標的口服小分子候選藥物都未能獲得fda或ema批准的藥物。我們知道某些公司目前正在探索口服整合素的方法。例如,柔韌治療公司。目前正在診所接受α治療vβ6 /α vβ1口服小分子整合素抑制劑。這些其他公司的發展努力和臨牀結果可能不成功,這可能導致對口服整合素的負面看法,並對我們的產品候選人的監管審批過程產生負面影響,這將對我們的業務產生重大和不利的影響。例如,生物原最近終止了針對α的單克隆抗體的第二階段研究。vβ6,出於安全考慮。我們相信,與我們的造幣機平臺相一致的產品候選者可以通過利用基於構象定位的下一代物理技術,加上機器學習和人工智能,提供一種優化的治療方法,從而使我們能夠在發現過程中設計、迭代和優化線索。然而,作為我們利用薄荷平臺開發產品候選人努力的基礎的科學研究正在進行中,可能不會產生可行的產品候選人。
到目前為止,我們還沒有在任何臨牀研究中測試過我們的產品候選人。我們最終可能會發現,我們的薄荷平臺和由此產生的任何產品都不具備治療效果所需的某些特性,包括鎖定特定整合素構象的能力。我們的候選產品也可能無法在人體內保持穩定,在藥物到達目標組織所需的一段時間內,或者它們可能引發免疫反應,從而抑制候選產品到達目標組織的能力,或對人體造成不良副作用。我們目前只有臨牀前的數據,我們的產品候選產品的口服生物利用度。我們可能會動用大量資金,試圖引進這些物業,但可能永遠不會成功。此外,基於我們的造幣機平臺的產品候選可能在病人身上顯示出與實驗室研究不同的化學和藥理特性。我們的造幣廠平臺和由此產生的任何產品候選品可能無法在人類身上表現出相同的化學和藥理特性,並可能以不可預見的、無效的或有害的方式與人類生物系統相互作用。
像我們這樣的新產品候選產品的審批過程可能比其他的、知名度更高或研究範圍更廣的產品候選人花費更多和更長的時間。據我們所知,沒有任何監管機構批准
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目錄
口服小分子整合素抑制劑的批准。我們相信fda在基於整合素的治療方面的經驗有限,這可能會增加我們產品候選產品的監管審批過程的複雜性、不確定性和時間長度。我們和我們現有的或未來的合作者可能永遠不會得到市場和商業化的任何產品候選人的批准。即使我們或現有的或未來的合作者獲得監管批准,批准也可能是針對目標、疾病適應症或患者羣體,而這些目標、疾病適應症或患者羣體並不像我們預期或期望的那樣廣泛,或者可能需要包括大量使用或分銷限制或安全警告的標籤。我們或現有的或未來的合作者可能需要進行額外的或意想不到的臨牀試驗,以獲得批准,或受制於營銷後的測試要求,以保持監管的批准。如果我們的造幣廠平臺和研究項目所產生的產品被證明是無效的、不安全的或商業上不可行的,那麼我們的造幣廠平臺和管道將幾乎沒有價值,這將對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性和不利的影響。
臨牀前和臨牀的發展涉及一個漫長而昂貴的過程,結果不確定,早期研究和試驗的結果可能不能預測未來的試驗結果。我們可能會在完成或最終無法完成當前產品候選人或任何未來產品候選人的開發和商業化方面承擔額外的費用或經歷延誤。
我們所有的產品候選人都在臨牀前開發,他們的失敗風險很高。我們的產品候選人何時或是否會獲得監管機構的批准是不可能的。為了獲得必要的監管批准,使任何產品候選產品商業化,我們必須通過廣泛的臨牀前研究和宂長、複雜和昂貴的臨牀試驗,證明我們的產品候選產品在人體內是安全和有效的。臨牀測試可能需要很多年才能完成,其結果本身就是不確定的。在臨牀試驗過程中,任何時候都可能發生故障。我們的候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。我們可能無法建立適用的管理當局認為臨牀有意義的臨牀終點,臨牀試驗可能在任何階段的測試失敗。早期臨牀試驗與後期臨牀試驗在試驗設計上的差異,使得很難將早期臨牀試驗的結果推斷為後期臨牀試驗。此外,臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響,許多公司認為其產品候選產品在臨牀試驗中表現令人滿意,但卻未能獲得其產品的營銷批准。一些生物製藥業的公司由於缺乏療效或不良的安全狀況,在高級臨牀試驗中遭遇重大挫折。, 儘管在早期的試驗中取得了有希望的結果。有一個典型的高失敗率的產品候選人繼續通過臨牀試驗。大多數開始臨牀試驗的產品候選人從未被批准為產品,也無法保證我們未來的任何臨牀試驗最終將獲得成功或支持我們目前或未來任何產品候選人的臨牀開發。
我們的兩個牽頭程序是α4β 7和αvβ6。我們打算推進我們的α4β7程序和Morf-720,我們的α的發展候選人。vβ6程序,分別於2020年年中和2020年下半年提交IND。開始我們未來的臨牀試驗將取決於最終的試驗設計,並向FDA或類似的外國監管機構提交一份IND或類似的報告。即使我們在其他司法管轄區提交了我們的IND或可比報告,FDA或其他監管當局也可能不同意我們已經滿足了他們開始臨牀試驗的要求或不同意我們的研究設計,這可能要求我們完成更多的臨牀前研究或修改我們的協議,或者在開始臨牀試驗時施加更嚴格的條件。
我們或我們的合作者在開始或完成臨牀試驗時可能會遇到延誤。我們或我們的合作者還可能在未來的臨牀試驗中或由於任何可能延遲或阻止我們獲得市場認可或將我們的α商業化的能力的臨牀試驗中經歷許多不可預見的事件。4β7計劃或莫夫-720或任何未來的產品候選人,包括:
§ |
監管機構或機構審查委員會或IRBs、FDA或倫理委員會不得授權我們或我們的調查人員在預期的試驗地點開始臨牀試驗或進行臨牀試驗; |
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§ |
我們可能在與可能的試驗場和可能的合同研究組織達成或未能就可接受的條件達成協議方面遇到延誤,這些協議的條件可以經過廣泛的談判,不同的合同組織和試驗場之間可能有很大的差異; |
§ |
偏離試驗規程或退出試驗的臨牀試驗地點; |
§ |
對任何產品候選人的臨牀試驗可能無法顯示安全性或有效性,產生負面或無結果的結果,我們可能決定,或監管機構可能要求我們進行更多的臨牀前研究或臨牀試驗,或者我們可能決定放棄產品開發計劃; |
§ |
任何產品候選的臨牀試驗所需的受試者數量可能比我們預期的要多,這些臨牀試驗的註冊人數可能比我們預期的要慢,或者受試者可能退出這些臨牀試驗,或不能以比我們預期的更高的速度返回治療後隨訪; |
§ |
我們的第三方承包商可能沒有及時遵守監管要求或履行其對我們的合同義務,或完全偏離臨牀試驗規程或退出試驗,這可能要求我們增加新的臨牀試驗地點或調查人員; |
§ |
{Br}我們可以選擇,或者監管機構、IRBs或道德委員會可能要求我們或我們的調查人員暫停或終止臨牀研究或試驗,原因有多種,包括不遵守監管要求,或發現我們試驗的參與者正面臨不可接受的健康風險; |
§ |
對我們的任何產品候選人進行臨牀試驗的費用可能比我們預期的要高; |
§ |
(B)我們的產品候選人或對我們的產品候選人進行臨牀試驗所需的其他材料的質量可能不足以發起或完成某項臨牀試驗; |
§ |
我們無法生產足夠數量的產品供臨牀試驗使用; |
§ |
其他療法臨牀試驗的報告可能會引起人們對我們產品候選產品的安全性或有效性的擔憂; |
§ |
我們未能根據該產品候選產品的臨牀或臨牀前數據以及與我們產品候選產品同級的其他分子所產生的數據,為產品候選人建立適當的安全概況;以及 |
§ |
FDA、EMA或其他監管機構可能要求我們提交更多的數據,如長期毒理學研究,或者在允許我們開始臨牀試驗之前實施其他要求。 |
病人登記是臨牀試驗時間安排中的一個重要因素,它受到許多因素的影響,包括病人人數和性質、我們登記的臨牀地點的數目和地點、病人與臨牀地點的距離、試驗的資格和排除標準、臨牀試驗的設計、無法取得和維持病人同意、登記的參與者在完成前退出的風險、相互競爭的臨牀試驗和臨牀醫生以及病人對研究的產品候選人相對於其他現有療法的潛在優勢的看法,包括任何新的藥物或治療性生物製劑,可能被批准為我們正在調查的適應症。此外,我們期望依靠我們的合作者、CRO和臨牀試驗場所來確保我們未來臨牀試驗的正確和及時的進行,包括病人的註冊過程,而且我們對他們的表現的影響有限。此外,如果治療醫生遇到未解決的倫理問題,我們可能會遇到延誤,這些問題與我們的產品候選人的未來臨牀試驗中登記病人有關,而不是開具安全和療效簡介的現有治療方案。
如果臨牀試驗被我們、正在進行此類試驗的機構的IRBs、FDA、EMA或其他監管機構暫停或終止,或者建議進行臨牀試驗,我們也可能遇到延誤。
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目錄
由數據安全監測委員會或DSMB暫停或終止進行此類試驗。暫停或終止可能是由於若干因素造成的,包括沒有按照監管要求或我們的臨牀協議進行臨牀試驗,FDA、EMA或其他管理當局檢查臨牀試驗操作或試驗地點,結果造成臨牀擱置、意外的安全問題或副作用、未能證明使用產品或治療的好處、未能建立或實現臨牀有意義的試驗終點、政府規章的改變或行政行動或缺乏繼續進行臨牀試驗所需的足夠資金。臨牀研究也可能由於含糊不清或陰性的中期結果而延遲或終止。導致或導致臨牀試驗的開始或完成延遲的許多因素也可能最終導致我們的產品候選人被拒絕接受監管批准。此外,FDA、EMA或其他監管機構可能不同意我們的臨牀試驗設計和我們對臨牀試驗數據的解釋,甚至在他們審查和評論了我們臨牀試驗的設計之後,也可能改變批准的要求。
如果我們在臨牀試驗或市場批准方面遇到延誤,我們的產品開發成本將會增加。我們不知道我們的臨牀試驗是否會按計劃開始,是否需要重組,或是否會如期完成,或根本不知道。臨牀試驗的重大拖延也可能縮短我們可能擁有將產品候選產品商業化的專屬權利的任何時期,並可能允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場,這可能會損害我們成功地將產品候選產品商業化的能力,並損害我們的業務和經營結果。臨牀開發計劃的任何延誤都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和手術結果。
臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測未來臨牀試驗的結果。
臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測以後臨牀試驗的成功和臨牀試驗的中期結果。許多製藥和生物技術行業的公司在早期發展取得積極成果後,在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折,我們也可能面臨類似的挫折。臨牀試驗的設計可以確定其結果是否支持對某一產品的批准,在臨牀試驗進展良好之前,臨牀試驗設計中的缺陷可能不會變得明顯。我們在設計臨牀試驗方面的經驗有限,可能無法設計和執行一項臨牀試驗以支持市場認可。此外,臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同的解釋和分析。許多公司認為他們的產品候選人在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意,但卻未能獲得產品候選人的市場許可。即使我們或未來的合作者認為,我們的產品候選產品的臨牀試驗結果值得市場營銷批准,FDA或類似的外國監管機構可能不同意,也可能不批准我們的產品候選人的市場營銷批准。
在某些情況下,由於許多因素,同一產品候選產品的不同臨牀試驗之間的安全性或有效性結果可能存在顯着差異,包括協議中規定的試驗程序的變化、患者羣體規模和類型的差異、給藥方案和其他臨牀試驗方案的變化和遵守情況以及臨牀試驗患者的輟學率。如果我們在產品候選產品的臨牀試驗中得不到積極的結果,我們的產品候選產品的開發時間表、監管批准和商業化前景,以及相應的我們的業務和財務前景將受到負面影響。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗中的臨時和初步數據或數據可能會隨着更多病人數據的提供而改變,並接受審計和核實程序的限制,這些程序可能導致最終數據發生重大變化。
有時,我們可以公佈臨牀試驗中的臨時或初步數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據面臨這樣的風險:一個或多個臨牀結果可能隨着患者登記的繼續和更多的病人數據的提供而發生重大變化。初步或等值線數據仍需接受審計和核實程序的制約,這些程序可能導致最終數據與我們先前公佈的初步數據或圖線數據大不相同。因此,在獲得最後數據之前,應謹慎對待臨時和初步數據。臨時或初步數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的聲譽和業務前景。
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目錄
我們未來的臨牀試驗或我們目前和未來合作者的臨牀試驗可能會揭示我們臨牀前研究中未見的重大不良事件,並可能導致安全狀況,從而阻礙監管機構批准或市場接受我們的任何產品候選產品。
如果在我們的任何臨牀試驗中觀察到重大的不良事件或其他副作用,我們可能很難招募病人蔘加我們的臨牀試驗,病人可能會退出我們的試驗,或者我們可能被要求完全放棄一個或多個產品候選人的試驗或開發努力。例如,其他人觀察到進行性多灶性白質腦病(Pml)是α不溶性抗體抑制劑晚期臨牀發展中的一種不良反應。4β1整合素納塔利蘇單抗。這種不良反應在臨牀前的研究中或在納他利單抗的早期臨牀發展中都沒有觀察到。我們、FDA、EMA或其他適用的監管機構或IRB可能因各種原因而在任何時候暫停對候選產品的臨牀試驗,包括認為此類試驗中的受試者或患者正面臨不可接受的健康風險或不良副作用。一些在生物技術工業中開發的、最初在早期試驗中顯示出治療前景的潛在療法後來被發現會產生副作用,從而阻礙了它們的進一步發展。即使副作用並不妨礙候選產品獲得或保持市場認可,不良的副作用也可能因為其耐受性而抑制市場對該產品的接受。任何這些發展都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。
我們可能無法成功地利用我們的薄荷糖平臺來擴大我們的產品候選渠道和開發適銷對路的產品。
我們業務的成功在一定程度上取決於我們在薄荷平臺上發現、開發和商業化產品的能力。α4β7和αvβ6是我們領先的臨牀前項目,我們的研究項目可能由於以下幾個原因而無法確定其他潛在的臨牀開發產品的候選產品。我們的研究方法在確定潛在的產品候選人方面可能不成功,或者我們的潛在產品候選人可能被證明有有害的副作用,或者可能具有使產品無法銷售或不可能獲得營銷批准的其他特性。如果這些事件發生,我們可能被迫放棄對一個程序或多個程序的開發工作,這將對我們的業務造成重大損害,並可能導致我們停止操作。確定新產品候選人的研究方案需要大量的技術、財政和人力資源。
我們可能會將有限的資源用於尋找某一特定的產品候選人,而未能利用那些可能更有利可圖或更有可能成功的產品候選人。
由於我們的財政和管理資源有限,我們的研究和開發工作的重點是某些選定的產品候選人。例如,我們最初專注於我們牽頭的全資擁有的α。4β7節目和我們的產品候選人,莫夫-720。因此,我們可能會放棄或延遲追求與其他產品候選人的機會,後來證明有更大的商業潛力。我們的資源分配決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研究和開發項目上的開支,以及針對特定指標的產品候選產品,可能不會產生任何商業上可行的產品候選產品。如果我們不準確地評估某一特定產品候選產品的商業潛力或目標市場,我們可以通過合作、許可或其他特許權安排,放棄該產品候選人的寶貴權利,因為在這種情況下,我們對該產品候選人保留唯一的開發和商業化權利會更有利。
我們面臨着實體的競爭,這些實體已經開發或可能開發針對自身免疫、心血管和代謝疾病、纖維化和癌症的產品候選產品,包括開發新的治療方法和技術平臺的公司。如果這些公司開發技術或候選產品的速度比我們快,或者它們的技術更有效,我們開發和成功地將產品候選產品商業化的能力可能會受到不利影響。
藥品的開發和商業化具有很強的競爭力。我們的產品候選人,如果獲得批准,將面臨重大的競爭,我們的失敗,有效的競爭可能會阻礙我們取得重大的市場滲透。我們的競爭對手比我們擁有更多的資源,我們可能無法成功地競爭。我們與各種專業的跨國生物製藥公司競爭。
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生物技術公司和新興生物技術公司,以及大學和其他研究機構正在開發的技術和產品候選人。我們的競爭對手已經開發、正在開發或將開發與我們的產品候選和流程具有競爭力的產品候選人和流程。競爭性治療包括那些已經被醫學界批准和接受的治療,以及任何新的治療方法,包括那些基於進入市場的新技術平臺的治療。我們認為,目前有相當數量的產品正在開發中,並可能在將來商業化,用於治療我們正在嘗試或可能試圖開發產品候選產品的條件。生物技術、生物製藥、整合素和免疫調節治療等領域的競爭日趨激烈和迅速。來自多種來源的競爭存在或可能在未來出現。我們的競爭對手包括規模更大、資金更多的生物製藥、生物技術和治療技術公司,包括專注於自身免疫、心血管和代謝疾病、纖維化和癌症治療技術的公司以及許多小公司。此外,我們還與目前和未來在大學和其他研究機構開發的治療學進行競爭。其中一些公司資金充足,與我們形成鮮明對比的是,他們有豐富的臨牀經驗,而且可能包括我們現有的或未來的合作者。此外,這些公司在招聘科學和管理人才方面與我們競爭。
我們的成功將部分取決於我們開發和商業化比競爭產品更安全和更有效的治療藥物的能力。如果競爭產品比我們開發的治療藥物更安全、更有效或更便宜,我們的商業機會和成功就會減少或消失。
我們的α4β7最初正在開發的治療IBD的項目,如果獲得批准,將面臨來自UCB、強生公司、BiogenInc.和輝瑞公司(Pfizer Inc.)以及其他主要製藥公司銷售的經批准的IBD治療方案的競爭。此外,我們還了解羅氏控股公司、AbbVie公司、Gilead科學公司、紅山生物製藥有限公司、Celgene公司、Eli Lilly and Company和Boehringer Ingelheim公司正在開發的IBD療法。此外,武田製藥有限公司目前正在銷售Entyvio,這是一款α。4β7單克隆抗體治療潰瘍性結腸炎和克羅恩病。主角治療學公司也有一期臨牀腸道受限α。4β7正在開發中的程序。
正在開發的用於治療IPF的 Morf-720,如果獲得批准,將面臨由Roche Holding AG和Boehringer Ingelheim GmbH銷售的已批准的IPF治療方案的競爭。此外,我們知道在發展中的IPF處理由加拉帕戈斯NV。此外,我們知道針對α的程序vβ6目前,包括柔韌治療公司和Indalo治療公司在內的公司正在進行臨牀前研究或臨牀試驗。生物原最近終止了針對αvβ6的單克隆抗體的第二階段研究,理由是安全性問題。
許多這樣的競爭者比我們擁有更多的財務、技術、製造、營銷、銷售和供應資源或經驗。如果我們成功地獲得任何產品候選人的批准,我們將面臨許多不同的因素的競爭,包括我們的產品的安全和有效性、我們的產品管理的容易程度、病人接受相對新的管理方式的程度、這些產品的監管批准的時間和範圍、製造、營銷和銷售能力的可用性和成本、價格、報銷範圍和專利地位。競爭產品可以提供更好的治療方案,包括比我們開發的任何產品更有效、更安全、更便宜或更有效地銷售和銷售。有競爭力的產品可能會使我們開發的任何產品過時或缺乏競爭力,然後我們才能收回開發和商業化產品候選產品的費用。這些競爭對手也可以招聘我們的員工,這可能會對我們的專業水平和執行業務計劃的能力產生負面影響。
我們目前的產品候選人或任何未來的產品候選人可能無法在醫生、病人、醫療保健第三方支付人和其他醫療團體中獲得足夠的市場接受,如果獲得批准,我們可能不會從產品候選人的銷售或許可中產生任何未來的收入。
即使獲得產品候選產品的監管批准,我們也可能無法從產品銷售中獲得或維持收入,原因是產品能否以競爭性的成本銷售,或者是否會以其他方式銷售。
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在市場上被接受。從歷史上看,幾種可注射的整合素抑制劑已被FDA批准用於治療炎症性腸病、多發性硬化症、銀屑病、急性冠狀動脈綜合徵和乾眼症。然而,我們的產品候選是基於一種新的口服整合素治療方法,雖然整合素是一個很好理解的受體家族,到目前為止,還沒有口服小分子整合素治療被FDA批准。對接受新療法有重大影響的市場參與者,如醫生和第三方付費人,可能不會採用基於我們的新技術的口頭生物可用產品,而且我們可能無法説服醫學界和第三方付費者接受和使用,或為我們或我們現有或未來的合作者開發的任何產品提供有利的補償。除其他因素外,市場對我們產品候選人的接受程度將取決於以下因素:
§ |
(B)我們收到任何營銷和商業化批准的時間; |
§ |
任何批准的條件和獲得批准的國家; |
§ |
如臨牀試驗所示,我們的產品候選產品的安全性和有效性; |
§ |
(B)與我們的產品候選產品有關的任何不良副作用的流行率和嚴重程度; |
§ |
(B)FDA或其他管理當局批准的任何標籤中所載的限制或警告; |
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相對方便和易於管理我們的產品候選人; |
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病人願意接受任何新的治療方法; |
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對我們目前的產品候選人或任何未來的產品候選人不利的宣傳; |
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我們醫生教育計劃的成功; |
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銷售和營銷工作的有效性; |
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(B)政府和第三方付款人提供的保險和適當的償還; |
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(B)我們產品的定價,特別是與替代療法相比;以及 |
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可供選擇的有效治療方法用於治療我們的產品候選產品的疾病適應症,以及這些治療的相對風險、益處和成本。 |
醫療產品的銷售也取決於醫生是否願意開出治療處方,這很可能是基於這些醫生確定這些產品是安全、治療有效和成本有效的。此外,將產品列入或排除在各種醫師團體制定的治療指南之外,以及有影響力的醫生的觀點,可能會影響其他醫生開具處方治療的意願。我們無法預測醫生、醫生組織、醫院、其他醫療機構、政府機構或私營保險公司是否會確定我們的產品與競爭的治療方法相比是安全的、有效的和成本效益的。如果任何產品候選人獲得批准,但沒有得到這些方的充分接受,我們可能無法從該產品候選人那裏產生或獲得足夠的收入,也可能無法或保持盈利。
因為我們的產品候選人是基於新的技術,我們期望他們將需要廣泛的研究和開發,並有大量的製造和加工成本。此外,我們對任何跡象的潛在市場規模的估計可能與我們在開始對某一產品進行商業化(如果有的話)時發現的情況有很大的不同,這可能導致我們的業務計劃發生重大變化,並對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。此外,如果我們商業化的任何產品都不能獲得市場的認可,就會對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性和不利的影響。
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如果我們今後無法建立美國或全球的銷售和營銷能力,或與第三方簽訂銷售和推銷我們的產品候選人的協議,我們可能無法成功地將我們的產品候選人商業化,如果他們獲得批准,我們可能無法產生任何收入。
我們目前沒有一個營銷或銷售團隊,以營銷,銷售和銷售的任何我們的產品候選人,能夠獲得監管批准。若要在獲得批准後將任何產品候選產品商業化,我們必須在逐地營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力的基礎上,或與第三方安排提供這些服務,而我們可能無法做到這一點。如果我們的產品候選人獲得監管機構的批准,我們可能會決定建立一個具有技術專長和輔助分銷能力的內部銷售或營銷團隊,將我們的產品候選產品商業化,這將是昂貴和耗時的,需要我們的執行官員的大量關注來管理。例如,一些州和地方司法機構對藥品銷售代表規定了許可證和繼續教育要求,這需要時間和財政資源。任何開發內部銷售、營銷和分銷能力的失敗或延誤都會對我們獲得市場批准的任何產品候選人的商業化產生不利影響。
關於我們所有或某些產品候選產品的商業化,我們可以選擇在全球或逐地的基礎上與具有直接銷售力量和已建立的分銷系統的第三方合作,以增強我們自己的銷售力量和分銷系統,或取代我們自己的銷售力量和分銷系統。如果我們不能在需要時以可接受的條件作出這種安排,或根本無法成功地將任何獲得管制批准的產品候選產品商業化,或任何這種商業化可能會受到拖延或限制。如果我們自己或通過與一個或多個第三方的合作,不能成功地將我們的產品候選產品商業化,我們未來的產品收入將受到損失,我們可能會遭受重大的額外損失。
如果我們的任何產品候選人獲得市場認可,而我們或其他人後來發現產品候選人所造成的不良副作用,我們從產品候選者那裏銷售和獲取收入的能力可能會受到損害。
由我們的產品候選人引起的不良副作用可能導致監管當局中斷、延遲或停止臨牀試驗,並可能導致更嚴格的標記,或延遲或拒絕FDA或其他監管機構的監管批准。未來臨牀試驗的結果可能會顯示出高且不可接受的嚴重程度和副作用的發生率。在這種情況下,我們未來的臨牀試驗可能被暫停或終止,FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有有針對性的適應症的候選產品。這種副作用也可能影響病人的招募或登記病人啟動或完成臨牀試驗的能力,或導致潛在的產品責任索賠。任何這些事件都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大和不利的影響。
此外,臨牀試驗本質上利用了潛在患者羣體的樣本。由於病人人數有限,接觸時間有限,我們的產品候選產品的罕見和嚴重副作用可能只會暴露在大量接觸產品候選人的患者身上。
如果我們的任何產品候選人獲得監管機構的批准,並且我們或其他人發現該產品所造成的不良副作用,則可能發生下列任何不良事件:
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監管機關可以撤銷對該產品的批准或者扣押該產品; |
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我們可能被要求召回產品或改變產品的使用方式; |
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可對特定產品的銷售或產品或其任何組成部分的製造工藝施加額外限制; |
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我們可能受到罰款、禁令或民事或刑事處罰; |
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監管當局可要求添加標籤説明,例如盒式警告或禁忌; |
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我們可能需要制定一份藥物指南,概述這種副作用的風險,分發給病人; |
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我們可能被起訴,並對對病人造成的傷害承擔責任; |
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產品可能會變得不那麼有競爭力;以及 |
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我們的名聲可能會受損。 |
任何這些事件都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大和不利的影響。
我們預計,我們的一些產品候選產品可能會與第三方藥物結合研究,其中一些藥物可能仍在開發中,而且我們對此類藥物的供應、監管狀況或監管批准有有限或沒有控制。
我們的一些候選產品可能會與第三方藥物結合研究.例如,我們可以探索我們針對α的口服小分子整合素療法的應用。4β7作為一種與其他藥物聯合治療炎症性腸病的方法。與另一種產品或產品候選人結合使用的產品候選產品的開發可能會給單一代理產品候選人帶來不面臨的挑戰。FDA或其他監管機構可能要求我們使用更復雜的臨牀試驗設計,以評估每種產品和產品對任何觀察到的效果的貢獻。這些試驗的結果可能表明,以往任何陽性的試驗結果都可以歸因於聯合治療,而不是我們的產品候選。此外,在產品獲得批准後,FDA或其他監管機構可能要求將相互使用的產品交叉標記,以供聯合使用。如果我們沒有其他產品的權利,這可能要求我們與第三方合作以滿足這一要求。此外,與其他產品有關的發展可能會影響我們的聯合臨牀試驗,以及我們的商業前景,如果我們得到營銷批准。這些發展可能包括對另一種產品的安全性或功效簡介的改變,對批准產品的可用性的改變,以及對護理標準的改變。
如果我們採用這種綜合療法,我們就不能肯定這種藥物的穩定供應會在商業上得到。任何未能建立這種商業關係,或在市場上購買療法的費用,都可能推遲我們的開發時間表,增加我們的成本,並危及我們將我們的產品候選產品發展為商業上可行的組合療法的能力。任何這些情況的發生都可能對我們的業務、經營結果和財務狀況產生不利影響。
如果任何未來的合作者或供應商不能繼續以商業上合理的條件提供他們的產品,我們將需要找出獲取這些產品的替代方案。此外,如果任何合作者或供應商的產品供應中斷、延遲或我們無法獲得,我們的臨牀試驗可能會延遲。如果我們無法獲得任何替代療法的供應,或無法以商業上合理的條件提供,我們的業務、經營結果和財務狀況可能會受到不利影響。
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與我們依賴第三方有關的風險
我們已與AbbVie和Janssen進行合作,並可能在今後尋求與其他第三方合作,以發現、開發和使我們的產品候選產品商業化。如果我們的合作者根據我們的合作協議停止發展努力,或者如果其中任何一項協議被終止,這些合作可能無法導致商業產品,我們可能永遠得不到這些協議下的里程碑付款或未來的版税。
我們與AbbVie和Janssen的合作對我們的業務非常重要。我們已經與abbvie和janssen進行了合作,以發現或開發某些基於整合素的治療學,而這種合作目前在我們的產品管道中佔了很大一部分。特別是與AbbVie合作開發了Morf-720。在這兩項合作中,我們將通過完成使能研究進行研究和開發活動,在此基礎上AbbVie和Janssen可以行使他們的選擇來開發一位成功的產品候選人並將其商業化。到目前為止,我們的大部分收入都來自這些合作協議。我們預計,我們未來的收入和現金資源中,很大一部分將來自這些協議或我們將來可能加入的其他類似協議。研究與開發合作的收入取決於合作的繼續進行、研究與開發服務的付款以及獲得成功產品候選人的任何許可證的選擇,以及從我們的研究開發的未來產品中獲得里程碑、或有報酬和特許權使用費(如果有的話)的實現。如果我們無法成功地推進產品候選產品的開發或實現里程碑,根據我們的合作協議支付里程碑的收入和現金資源將大大低於預期。
此外,我們可能在未來尋找第三方合作者的研究,開發和商業化的其他治療技術或產品候選人。生物製藥公司是我們以前和未來的合作者,在任何營銷、分銷、開發、許可或更廣泛的合作安排方面都是如此。如果我們不能以商業上合理的條件進行未來的合作,或者根本沒有成功,或者這種合作是不成功的,我們可能無法執行我們的戰略來開發某些目標、產品候選人或疾病領域,我們認為這些目標、產品候選人或疾病領域可以從較大的生物製藥公司或專門從事某一相關領域的公司的資源中獲益。
關於我們現有的合作協議,以及我們預期未來任何合作協議的情況,我們對我們的合作者用於開發或商業化我們的產品候選人的資源的數量和時間控制是有限的。此外,我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者能否成功地履行這些安排中分配給他們的職能。
涉及我們產品候選人的協作目前對我們構成並將繼續構成以下風險:
§ |
合作者在確定他們將適用於這些協作的努力和資源方面有很大的酌處權; |
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合作者不得追求我們產品候選人的開發和商業化,也不得選擇不根據臨牀前研究或臨牀試驗結果、合作者的戰略重點或現有資金的變化、或諸如轉移資源或產生競爭優先事項的收購等外部因素,繼續或更新開發或商業化方案; |
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合作者可推遲臨牀試驗,為臨牀試驗計劃提供資金不足,停止臨牀試驗或放棄候選產品,重複或進行新的臨牀試驗,或要求新的候選產品進行臨牀試驗; |
§ |
如果合作者認為有競爭力的產品更有可能成功開發或能夠以比我們更具經濟吸引力的條件商業化,則合作者可以獨立開發或與第三方一起開發或開發與我們的產品候選人直接或間接競爭的產品; |
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目錄
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具有一個或多個產品的營銷和分銷權的合作者不得為這類產品的銷售和分銷投入足夠的資源; |
§ |
合作者可能不適當地維護或捍衞我們的知識產權,也可能利用我們的專有信息引起可能危及或使我們的知識產權或所有權信息失效或使我們面臨訴訟或潛在責任的訴訟; |
§ |
合作者可能侵犯第三方的知識產權,使我們面臨訴訟和潛在責任; |
§ |
合作者和我們之間可能會發生爭端,導致產品候選人的研究、開發或商業化的延遲或終止,或導致代價高昂的訴訟或仲裁,從而轉移管理層的注意力和資源;以及 |
§ |
合作可能被終止,如果終止,可能需要更多的資本來進一步開發適用的產品候選人或使其商業化。 |
{BR}由於上述原因,我們目前和今後的任何合作協議都不可能以最有效的方式或根本不導致產品候選人的開發或商業化。如果我們的合作者參與一項業務合併,我們繼續追求和強調我們的產品開發或商業化計劃可能會被推遲、減少或終止。任何未能根據我們目前或未來的合作協議成功開發或商業化我們的產品候選人,都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大和不利的影響。
此外,如果我們現有或未來的任何合作者終止一項合作協議,我們可能被迫獨立開發這些產品候選人,包括資助臨牀前研究或臨牀試驗,承擔營銷和分銷成本並捍衞知識產權,或在某些情況下完全放棄產品候選人,其中任何一種都可能導致我們的業務計劃發生變化,並對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
我們與薛定諤現有的發現合作對我們的業務很重要。如果我們無法保持這種協作,或者這種協作不成功,我們的業務就會受到不利影響。
2015年6月,我們與Schr dinger簽署了一項合作協議,隨後於2018年3月和2019年5月對該協議或“施羅德格協定”進行了修正。在協作下,Schr dinger將利用其技術平臺對人類整合素目標類別的成員進行虛擬屏幕,我們和薛定諤將進行協作,以便利確定目標的優先次序,進行目標驗證和分析,確定線索並進行鉛優化。見“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”。Schr dinger已經為我們的產品候選人授予了所有知識產權的獨家許可。
因為我們目前很大一部分的發現能力依賴於Schr dinger,如果Schr dinger延遲或未能履行“Schr dinger協議”規定的義務,不同意我們對合作條款或發現計劃的解釋,或終止Schr dinger協議,我們的產品候選名單就會受到不利影響。Schr dinger也可能無法妥善維護或保護我們從他們那裏獲得許可的知識產權,甚至侵犯我們的知識產權,導致我們的知識產權可能失效,或使我們受到訴訟或仲裁,其中任何訴訟或仲裁都是費時費力的。此外,任何一方都有權根據“施羅德格協定”的規定終止合作。如果我們與薛定諤的合作終止,特別是在我們的發現階段,我們的產品候選產品的開發將受到重大拖延或損害。
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目錄
我們可能與我們的合作者有衝突,這可能會推遲或阻止產品候選產品的開發或商業化。
我們可能與我們的合作者有衝突,例如關於解釋臨牀前或臨牀數據、實現里程碑、解釋合同義務、服務付款、發展義務或我們合作期間開發的知識產權所有權的衝突。如果與我們的合作者發生任何衝突,這種合作者可能會以違揹我們最大利益的方式行事。任何這種分歧都可能導致以下一項或多項,每一項都可能推遲或阻止我們的產品候選人的開發或商業化,進而阻止我們創造收入:合作者不願意支付我們在合作下應支付的里程碑付款或特許權使用費,這可能需要我們籌集更多資本;由於我們的合作活動而產生的知識產權所有權方面的不確定性,這可能阻止我們進行更多的合作;合作者不願意合作開發或製造產品,包括向我們提供產品數據或材料;合作者不願隨時向我們通報其發展和商業化活動的進展情況,或允許公開披露這些活動的結果;任何一方都不願提起訴訟或選擇其他爭端解決辦法,以解決爭端;或任何一方試圖終止協議。
我們可能無法成功地從事戰略交易,包括我們尋求的任何額外合作,這些可能會對我們開發和商業化產品候選人的能力產生不利影響,影響我們的現金狀況,增加我們的開支,並給我們的管理帶來重大幹擾。
有時,我們可能會考慮戰略交易,例如額外的合作,公司的收購,資產購買,以及我們認為將補充或擴大我們現有業務的產品候選人或技術的外部或內部許可。特別是,我們將評估,如果具有戰略吸引力,我們將尋求與更多的合作,包括與主要的生物技術或生物製藥公司。合作伙伴的競爭激烈,談判過程費時複雜.任何新的協作都可能以對我們來説不是最優的條件進行,如果產品候選產品的開發或批准被延遲,認可的產品候選產品的銷售不符合預期,或者協作者終止合作,我們可能無法保持任何新的協作。此外,大型製藥公司最近進行的大量商業合併減少了未來潛在戰略夥伴的數量。我們的合作者可能會考慮可供選擇的產品候選或技術,以獲得類似的可供協作的指示,以及這種合作是否比我們與我們的產品候選人更具吸引力。我們能否就合作達成最終協議,除其他外,將取決於我們對戰略夥伴的資源和專門知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議戰略夥伴對若干因素的評價。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、FDA或美國以外類似的監管機構批准的可能性、主題產品候選產品的潛在市場、製造和向病人交付此類產品的成本和複雜性。, 競爭產品的潛力,技術所有權方面存在的不確定性,如果這種所有權受到挑戰,而不考慮挑戰的優點以及一般的行業和市場條件,就可能存在這種不確定性。此外,如果我們獲得有前途的市場或技術的資產,如果我們不能成功地將這些資產與我們的現有技術結合起來,我們就可能無法實現獲得這些資產的好處。我們在開發、測試、製造和銷售因戰略收購而產生的任何新產品時可能會遇到許多困難,這些新產品會延誤或阻礙我們實現預期的利益或加強我們的業務。
我們不能向您保證,在任何這樣的合作或其他戰略交易之後,我們將實現預期的協同作用,以證明交易是合理的。例如,此類交易可能要求我們承擔非經常性或其他費用,增加我們的近期和長期支出,並提出重大的整合或實施挑戰,或擾亂我們的管理或業務。這些交易將帶來許多業務和財務風險,包括對未知負債的風險敞口、中斷我們的業務以及轉移我們管理層的時間和注意力,以便管理一項合作或開發所獲得的產品、產品候選或技術、產生大量債務或發行稀釋的股權證券以支付交易代價或成本,高於預期的協作、收購或整合成本、資產減記或商譽或減值費用增加,
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攤銷費用、在促進任何收購業務的合作或合併業務和人員方面的困難和成本、由於管理和所有權的變化與任何被收購業務的關鍵供應商、製造商或客户的關係受損,以及無法留住任何收購業務的關鍵僱員。
{Br}因此,雖然無法保證我們將進行或成功完成上述性質的任何交易,但我們完成的任何交易都可能受到上述或其他風險的影響,並將對我們的業務、財務狀況、業務結果和前景產生重大和不利的影響。相反,任何對我們有利的額外合作或其他戰略交易的失敗,都可能推遲產品候選產品的開發和潛在商業化,並對任何進入市場的產品候選人的競爭力產生負面影響。
我們期望依賴第三方來進行我們的臨牀前研究或臨牀試驗。如果這些第三方不按合同要求行事,未能滿足法律或法規要求,錯過預期的最後期限或終止關係,我們的開發計劃可能會被推遲,對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景造成潛在的重大和不利影響。
我們打算在未來依靠第三方臨牀研究人員,CRO,臨牀數據管理組織和顧問協助或提供設計,進行,監督和監測我們的臨牀前研究和臨牀試驗的產品候選人。由於我們打算依賴這些第三方,而不會有能力獨立進行所有臨牀前研究或臨牀試驗,因此,我們對臨牀前研究和臨牀試驗的時間、質量和其他方面的控制,將比我們自己進行的要少。這些調查人員、CRO和顧問將不是我們的員工,我們將有限地控制他們用於我們項目的時間和資源。這些第三方可能與其他實體有合同關係,其中一些可能是我們的競爭對手,這可能會從我們的項目中汲取時間和資源。我們可能與之簽訂合同的第三方在進行我們的臨牀前研究或臨牀試驗時可能不勤奮、不小心或不及時,導致臨牀前研究或臨牀試驗延遲或失敗。
如果我們不能以商業上合理的條件與可接受的第三方簽訂合同,或者根本不履行合同義務,滿足進行臨牀前研究或臨牀試驗的法律和規章要求,或在預期的最後期限之前,我們的臨牀發展計劃可能會受到拖延和其他不利影響。無論如何,我們將負責確保我們的每一項臨牀前研究和臨牀試驗都按照試驗的一般調查計劃和規程以及適用的法律和規章要求進行。FDA一般要求根據良好的實驗室做法進行臨牀前研究,並根據良好的臨牀做法進行臨牀試驗,包括設計、進行、記錄和報告臨牀前研究和臨牀試驗的結果,以確保數據和報告的結果是可信和準確的,並確保臨牀試驗參與者的權利、完整性和保密性得到保護。我們對不受我們控制的第三方的依賴不會免除我們的這些責任和要求。由於我們依賴第三方而導致臨牀前研究或臨牀試驗的任何不利發展或延誤,都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大和不利的影響。
如果我們與這些第三方CRO或其他人的任何關係終止,我們可能無法與替代CRO或其他第三方達成協議,或以商業上合理的條件這樣做。轉換或添加額外的CRO需要額外的成本,並且需要管理時間和精力。此外,有一個自然過渡時期,一個新的CRO開始工作。因此,可能會出現延誤,這會對我們滿足我們期望的臨牀發展時間表的能力產生重大影響。
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目錄
我們依靠第三方製造商和供應商來供應我們產品的零部件。失去我們的第三方製造商或供應商,或我們或他們不遵守適用的監管要求,或在可接受的質量水平或價格上提供足夠的數量,或根本不提供足夠的數量,將對我們的業務產生重大和不利的影響。
我們沒有擁有或經營藥品生產、儲存、分銷或質量檢測的設施。我們目前依賴,並可能繼續依賴第三方合同製造商,包括在英國和中國,生產大宗藥品,藥品產品,原材料,樣品,部件,或其他材料和報告。對第三方製造商的依賴可能會使我們面臨與我們自己生產產品不同的風險。根據我們與AbbVie和Janssen的合作協議,我們的合作者將根據授權產品的條款承擔製造的責任。我們不能保證我們的臨牀前和臨牀開發產品供應不會受到限制、中斷、終止或質量令人滿意或繼續以可接受的價格供應。特別是,任何替換我們的製造商可能需要大量的努力和專業知識,因為可能會有有限的合格替代品。
產品候選產品的製造過程須經過FDA和外國監管機構的審查。我們以及我們的供應商和製造商必須滿足適用的製造要求,並接受監管當局要求的嚴格的設施和過程驗證測試,以符合監管標準,如目前的良好製造做法或cgmp。要獲得營銷批准,還需要向FDA和外國監管機構提交有關產品製造過程的信息,並對生產設施進行檢查。如果我們的合同製造商不能成功地製造符合我們的規格和FDA或類似的外國監管機構嚴格的管理要求的材料,我們可能無法依靠他們的製造設施來製造我們的產品候選元件。此外,我們並不控制合約製造商的製造過程,而是完全依賴他們遵守現行的規管規定。如果我們的任何製造商沒有遵守這些規定,或未能履行其在質量、時間或其他方面的義務,或由於其他原因,我們的零部件或其他材料的供應受到限制或中斷,我們可能被迫與另一第三方達成協議,而我們可能根本無法在合理的條件下達成協議。在某些情況下,生產我們的產品候選產品所需要的技術或技術可能是獨特的或專有的原始製造商和我們可能有困難轉移到另一個第三方。這些因素會增加我們對該製造商的依賴,或要求我們向該製造商取得許可證,以使我們能夠或有另一第三方。, 製造我們的產品候選產品。如果我們因任何原因被要求更換製造商,我們將被要求核實新制造商是否擁有符合質量標準和所有適用的法規和指南的設施和程序;我們可能需要重複一些開發計劃。與新制造商核查有關的延誤可能對我們及時或在預算範圍內開發產品候選人的能力產生不利影響。
如果我們獲得任何產品候選產品的監管批准,我們預計將繼續依賴第三方製造商。如果我們與第三方已有或進入未來的製造安排,我們將依靠這些第三方及時履行其義務,以符合合同和監管要求,包括與質量控制和保證有關的義務。用於生產我們產品的任何生產設施都將受到FDA和外國監管機構的定期審查和檢查,包括繼續遵守cGMP要求、質量控制、質量保證以及相應的記錄和文件維護。如果我們無法獲得或維持產品候選產品的第三方製造,或以商業上合理的條件這樣做,我們可能無法成功地開發和商業化我們的產品候選產品。我們或第三方不執行我們的製造要求,不遵守cgmp或保持fda或外國監管機構可以接受的合規狀態,可能會在許多方面對我們的業務產生不利影響,包括:
§ |
(B)無法開始或繼續對正在開發的產品候選人進行臨牀試驗; |
§ |
延遲提交產品候選產品的管理申請或獲得監管批准; |
§ |
失去現有或未來合作者的合作; |
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§ |
對第三方製造設施進行監管當局的額外檢查; |
§ |
要求停止分發或召回我們的產品候選產品;以及 |
§ |
如果批准一個產品候選產品的市場和商業化,就不能滿足我們的產品的商業需求。 |
此外,由於資源限制,或由於勞資糾紛或不穩定的政治環境,我們的合約製造商可能會遇到製造上的困難。如果我們的合同製造商遇到任何這些困難,我們在臨牀前和臨牀試驗中向病人提供產品的能力,或在獲得批准後為病人提供治療產品的能力將受到損害。
小分子的製造是複雜的,我們的第三方製造商在生產中可能會遇到困難。如果我們或我們的任何第三方製造商遇到這樣的困難,我們為臨牀試驗提供產品候選人的能力、獲得營銷批准的能力,或者我們為病人提供產品的能力,如果得到批准,都可能被推遲或停止。
我們的產品候選產品是生物製藥,生物製藥的生產過程複雜,耗時,高度監管,面臨多重風險。我們的合同製造商必須遵守法律要求,cgmp和生產生物製藥的指南,用於臨牀試驗和,如果批准,市場上的產品。我們的合同製造商在生產cgmp批次方面的經驗可能有限。
製造生物製藥非常容易因污染、設備故障、設備安裝或操作不當、供應商或操作人員錯誤、產量不一致、產品特性的變異性和擴大生產過程的困難而造成產品損失。即使與正常生產過程稍有偏離,也可能導致生產產量、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們的第三方製造商的工廠發現微生物、病毒或其他污染物,這些設施可能需要長時間關閉以調查和補救污染,這可能會延誤臨牀試驗並對我們的業務造成不利影響。此外,如果fda認定我們的第三方製造商的設施不符合fda的法律和法規,包括關於cgmp的法律和條例,fda可以拒絕nda批准,直到缺陷得到糾正,或者我們用符合要求的製造商替換nda中的製造商。
此外,在臨牀試驗或商業規模大規模生產方面也存在風險,其中包括成本超支、工藝規模擴大的潛在問題、工藝重現性、穩定性問題、遵守cGMP、大量一致性和原材料的及時供應等。即使我們的合作者獲得對我們的任何產品候選產品的監管批准,也無法保證製造商將能夠按照FDA或其他監管當局所能接受的規格生產批准的產品,生產足夠數量的產品以滿足可能推出該產品的要求或滿足未來的潛在需求。如果我們的製造商不能為臨牀試驗或商業化生產足夠的數量,商業化的努力就會受到損害,這將對我們的業務、財務狀況、業務結果和前景產生不利影響。
擴大生物製藥製造過程是一項困難和不確定的任務,我們的第三方製造商可能沒有必要的能力來完成實施、製造和開發過程。如果我們無法充分驗證或擴大我們現有製造商的設備的製造過程,我們將需要轉移到另一個製造商並完成製造驗證過程,這可能是很長的時間。如果我們能夠與合同製造商充分驗證和擴大我們的產品候選產品的製造過程,我們仍然需要與該合同製造商談判一項商業供應協議,並且不能確定我們能否就我們可以接受的條件達成一致。
我們不能向您保證,我們的任何產品的候選產品或產品的製造的任何穩定性或其他問題將不會發生在未來。如果我們的第三方製造商遇到任何這些困難,我們在計劃中的臨牀試驗中向患者提供任何產品候選的能力以及向患者提供產品的能力一旦獲得批准,都將受到損害。臨牀試驗用品供應方面的任何拖延或中斷都可能延誤臨牀試驗用品的完成。
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目錄
計劃中的臨牀試驗,增加與維持臨牀試驗計劃有關的費用,並視延遲期而定,要求我們以額外費用開始新的臨牀試驗或完全終止臨牀試驗。任何影響我們的產品候選產品或產品的臨牀或商業生產的不利發展都可能導致裝運延誤、庫存短缺、批次失敗、產品撤回或召回,或導致我們產品候選或產品供應的其他中斷。我們還可能不得不對不符合規格的產品或產品採取庫存註銷和其他費用和費用,採取昂貴的補救努力,或尋求更昂貴的製造替代品。因此,我們在供應鏈的任何一級所面臨的失敗或困難都可能對我們的業務產生不利影響,如果獲得批准,可能會延誤或阻礙我們的任何產品候選人或產品的開發和商業化,並可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營結果產生不利影響。
作為我們過程開發工作的一部分,我們還可以在開發過程中的各個點對製造過程進行更改,原因有多種,例如控制成本、實現規模、縮短加工時間、提高製造成功率或其他原因。這些改變有可能無法達到預期的目標,任何這些變化都可能導致我們的產品候選人表現不同,並影響我們正在進行的臨牀試驗或未來臨牀試驗的結果。在某些情況下,製造過程中的變化可能要求我們進行體內外可比性研究,並在進行更先進的臨牀試驗之前從患者那裏收集更多的數據。例如,在臨牀發展過程中,我們的過程中的變化可能要求我們顯示在早期臨牀階段或試驗的早期階段使用的產品與臨牀後期或試驗後期使用的產品的可比性。
與我們的業務和業務有關的風險
我們將需要發展我們的組織,我們可能在管理我們的增長和擴大我們的業務方面遇到困難,這可能對我們的業務產生不利影響。
截至2019年9月30日,我們有大約76名全職員工.作為一家新上市公司,隨着我們的發展和商業化計劃和戰略的發展,我們期望擴大我們的員工基礎,用於管理、運營、財務和其他資源。此外,我們在產品開發方面的經驗有限。隨着我們的產品候選人通過臨牀前研究和臨牀試驗進入並取得進展,我們將需要擴大我們的開發和監管能力,並與其他組織簽訂合同,為我們提供製造和其他能力。在未來,我們希望必須管理與合作者或合作伙伴、供應商和其他組織的額外關係。我們管理業務和未來增長的能力將要求我們繼續改進我們的業務、財務和管理控制、報告制度和程序。我們可能無法對我們的管理信息和控制系統進行有效或及時的改進,並可能發現現有系統和控制中的缺陷。我們不能成功地管理我們的增長和擴大業務,可能會對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大和不利的影響。
任何吸引和留住合格關鍵管理人員和技術人員的能力都會削弱我們執行業務計劃的能力。
我們的成功在很大程度上取決於關鍵管理人員、顧問和其他專業人員的持續服務,其中包括我們的首席執行官Praveen P.Tipirneni,M.D.,我們的首席執行官Robert E.Farrell,Jr.,CPA,我們的財務和運營副總裁兼司庫Bruce N.Rogers博士,博士,我們的首席科學官Alexey A.Lugovskoy博士,博士,我們的創始人和顧問蒂莫西·斯普林格博士。我們目前不為這些人提供關鍵的人身保險。失去我們管理團隊的一名或多名成員或其他關鍵僱員或顧問可能會延誤我們的研究和開發計劃,並對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大和不利的影響。我們的主要管理人員在我們的行業中培養的關係,使我們特別依賴他們繼續在我們的工作。我們依賴於我們的技術人員,特別是參與整合素結晶的人員的持續服務,因為我們的產品候選產品和與我們的造幣平臺相關的技術具有高度的技術性,以及監管審批過程的專門性質。因為我們的管理團隊和關鍵
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目錄
僱員沒有義務為我們提供持續的服務,他們可以隨時終止與我們的工作而不受處罰。
我們在馬薩諸塞州沃爾瑟姆的工廠開展業務。該地區是許多其他生物製藥公司和許多學術和研究機構的總部。市場對技術人員的競爭十分激烈,這可能會限制我們以可接受的條件聘用和留住高素質人才的能力。我們還面臨來自其他公司、大學、公共和私營研究機構、政府實體和其他組織的人員的競爭。我們未來的成功在很大程度上取決於我們能否繼續吸引和留住其他高素質的科學、技術和管理人員,以及在臨牀試驗、製造、政府管制和商業化方面具有專門知識的人員。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才,我們發現和開發產品候選人的速度和成功將是有限的,這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性和不利的影響。
我們未來的增長可能在一定程度上取決於我們在外國市場的經營能力,在這些市場上,我們將承受更多的監管負擔以及其他風險和不確定因素。
我們未來的增長可能在一定程度上取決於我們是否有能力在國外市場開發和商業化我們的產品候選產品,我們可以依靠與第三方的合作。在我們獲得外國市場上適用的監管機構的批准之前,我們不允許推銷或推廣我們的任何產品候選人,而且我們的任何產品候選人都可能永遠得不到這樣的監管批准。為了在許多其他國家獲得單獨的監管批准,我們必須遵守這些國家在安全性和有效性方面的許多不同的監管要求,以及除其他外,管理我們的產品候選產品的臨牀試驗和商業銷售、定價和分銷,我們無法預測這些國家的成功。如果我們不遵守國際市場的監管要求並獲得適用的營銷許可,我們的目標市場將被削弱,我們充分發揮產品候選者的市場潛力的能力將受到損害,我們的業務將受到不利影響。如果有的話,我們可能無法及時獲得外國監管機構的批准。我們未能獲得另一國監管當局批准我們的任何產品候選人,可能會大大削弱該產品候選人的商業前景,我們的業務、財務狀況、經營結果和前景可能會受到重大和不利的影響。此外,即使我們獲得產品候選者的批准,並最終使我們的產品候選人在國外市場商業化,我們也將面臨風險和不確定性,包括遵守複雜和不斷變化的外國監管、税收、會計和法律要求的負擔,以及在一些外國減少對知識產權的保護。
我們的業務涉及產品責任的重大風險,我們獲得充分保險的能力可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大和不利的影響。
當我們對我們的產品候選人進行臨牀試驗時,我們可能面臨在治療治療的開發、測試、製造和營銷中固有的重大產品責任風險。產品責任索賠可能會延誤或阻止我們的開發項目的完成。如果我們成功地銷售產品,這種説法可能導致FDA對我們產品的安全性和有效性、我們的製造工藝和設施或我們的營銷計劃進行調查,並有可能召回我們的產品或採取更嚴重的執法行動,限制可能用於這些產品的經批准的適應症,或暫停或撤銷批准。無論其優點或最終結果如何,責任索賠也可能導致對我們產品的需求減少、臨牀試驗場所或整個試驗項目的終止、臨牀試驗參與者的退出、損害我們的聲譽和重大的負面媒體關注、為相關訴訟辯護的重大成本、將管理層的時間和資源從我們的業務中轉移出去、向試驗參與者或病人發放大量金錢獎勵、收入損失、無法商業化和我們可能開發的產品以及我們的股價下跌。我們目前維持一般責任保險,承保額可達1,000萬元。然而,我們可能需要獲得更高水平的產品責任保險為臨牀發展的後期階段或營銷任何我們的產品候選人。我們已經或可能獲得的任何保險都可能為潛在的負債提供足夠的保險。此外,臨牀試驗和產品責任保險日益昂貴。結果, 我們可能無法以合理的費用獲得足夠的保險,以保護我們免受產品責任索賠所造成的損失,這些損失可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景造成重大和不利的影響。
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我們的僱員、獨立承包商、顧問、商業夥伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動,包括不遵守監管標準和要求。
我們面臨着我們的僱員、獨立承包商、顧問、商業夥伴和供應商的僱員欺詐或其他非法活動的風險。這些當事方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽行為,這些行為不符合FDA的規定,向FDA和其他類似的外國監管機構提供真實、完整和準確的信息,遵守我們制定的製造標準,遵守醫療欺詐和濫用法律法規,準確報告財務信息或數據,或向我們披露未經授權的活動。如果我們獲得美國食品和藥物管理局批准,並開始在美國將這些產品商業化,我們在這些法律下的潛在曝光率將大大增加,我們遵守這些法律的相關成本可能會增加。特別是,醫療行業的銷售、營銷和商業安排要遵守廣泛的法律法規,以防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為。這些法律法規可以限制或禁止範圍廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户獎勵計劃和其他業務安排。員工不當行為也可能涉及不當使用臨牀試驗過程中獲得的信息,這可能導致監管制裁,嚴重損害我們的聲譽。此外,我們面臨的風險是,一個人可能指控這種欺詐或其他不當行為,即使沒有發生。識別和阻止員工不當行為並非總是可能的。, 我們為發現和防止這一活動而採取的預防措施可能無法有效地控制未知或非管理的風險或損失,或保護我們不受政府調查或因不遵守這些法律或條例而採取的其他行動或訴訟。如果對我們採取了任何此類行動,而且我們沒有成功地捍衞自己或維護我們的權利,這些行動可能會對我們的業務、財務狀況、業務結果和前景產生重大和不利的影響,包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、沒收、監禁、削減或重組我們的業務、喪失獲得林業發展局批准的資格、被排除在政府訂約、醫療報銷或其他政府項目,包括醫療保險和醫療補助、誠信監督和報告義務或名譽損害之外。
我們依賴我們的信息技術系統,而這些系統的任何故障,或我們的CRO或我們可能使用的其他承包商或顧問的系統,都可能損害我們的業務。安全漏洞、網絡攻擊、數據丟失和其他幹擾可能會損害與我們的業務有關的敏感信息,或阻止我們獲取關鍵信息並使我們承擔責任,這可能對我們的業務、經營結果、財務狀況和前景產生不利影響。
我們收集和維護數字形式的信息,這是我們開展業務所必需的,而且我們越來越依賴信息技術系統和基礎設施來經營我們的業務。在正常的業務過程中,我們收集、存儲和傳輸大量的機密信息,包括知識產權、專有商業信息和個人數據。我們必須以安全的方式這樣做,以保持這類機密資料的機密性和完整性。我們制定了物理、電子和組織措施,以保護和保護我們的系統,防止數據受到損害,並依靠商業上可用的系統、軟件、工具和監測為我們的信息技術系統和數字信息的處理、傳輸和儲存提供安全保障。我們還將信息技術基礎設施的要素外包出去,因此許多第三方供應商可能或可能獲得我們的機密信息。我們的內部信息技術系統和基礎設施,以及我們目前和未來任何合作者、承包商和顧問以及我們所依賴的其他第三方的系統和基礎設施,都很容易受到網絡事件的損害,例如第三方使用被盜或推斷的憑據訪問僱員賬户、計算機病毒、網絡釣魚攻擊、垃圾郵件、惡意軟件、網絡攻擊或互聯網上的網絡入侵、電子郵件附件、我們組織內的人員或進入我們組織內系統的人,以及試圖未經授權訪問計算機系統和網絡。我們的內部信息技術系統和基礎設施也容易受到自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電力故障的破壞。
安全漏洞、破壞或數據丟失的風險,特別是通過網絡攻擊或網絡入侵,包括由計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子造成的風險,隨着來自世界各地的企圖和入侵的數量、強度和複雜程度的增加而普遍增加。此外,訪問機密信息的移動設備的普遍使用增加了數據安全漏洞的風險,這可能導致
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機密信息或其他知識產權的損失。減輕網絡安全問題、bug、病毒、蠕蟲、惡意軟件程序和安全漏洞的代價可能是巨大的,雖然我們已經實施了安全措施來保護我們的數據安全和信息技術系統,但我們解決這些問題的努力可能並不成功,這些問題可能會導致意外的中斷、延遲、服務停止和對我們的業務和我們的競爭地位造成其他損害。如果這樣的事件發生並在我們的運營中造成中斷,它可能會導致我們的產品開發程序的實質性中斷。例如,從已完成或正在進行的或計劃中的臨牀試驗中丟失臨牀試驗數據可能導致我們的監管審批工作出現延誤,並大大增加我們收回或複製這些數據的成本。此外,如果計算機安全漏洞影響我們的系統,或導致未經授權發佈可識別的個人信息,我們的聲譽可能會受到重大損害。此外,這種違反行為可能需要根據適用的各種聯邦和州隱私和安全法,包括經2009年“經濟和臨牀健康保健信息技術促進經濟和臨牀健康法”或“衞生信息技術促進經濟和臨牀健康法”(HITECH)修訂的“健康保險便攜式和問責法”(HIPAA)及其實施細則和條例,以及聯邦貿易委員會頒佈的條例和州違約通知法,向政府機構、媒體或個人發出通知。此外,這種網絡攻擊、數據破壞或數據丟失可能導致侵犯適用的國際隱私、數據保護和其他法律,從而造成重大民事和(或)刑事責任。進一步, 我們的一般責任保險和公司風險計劃可能不包括我們可能面臨的所有潛在索賠,也可能不足以賠償我們可能承擔的所有責任;而且可能對我們的業務、經營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。例如,對我們的任何產品候選產品的臨牀試驗完成或正在進行的臨牀試驗數據的丟失可能導致我們的開發和監管審批工作的延遲,並大大增加我們回收或複製數據的成本。此外,由於網絡攻擊或其他數據安全漏洞,我們可能會遭受名譽損害或面臨訴訟或不利的管制行動,並可能會為實施進一步的數據保護措施而招致大量額外費用。
如果我們不遵守保護環境、健康和人類安全的法律,我們的業務就會受到不利影響。
我們的研究和發展涉及使用危險化學品和材料,包括放射性材料。我們在馬薩諸塞州沃爾瑟姆的工廠裏保持着大量的易燃有毒化學品,這是我們研究和開發活動所需要的。我們受聯邦、州和地方法律和法規的約束,這些法律和法規涉及這些危險化學品和材料的使用、製造、儲存、處理和處置。我們相信,我們在我們的設施中儲存、處理和處置這些材料的程序符合馬薩諸塞州米德爾塞克斯縣的相關指導方針。雖然我們認為,我們處理和處置這些材料的安全程序符合適用條例規定的標準,但這些材料意外污染或傷害的風險無法消除。如果發生事故,我們可能要對由此造成的損害承擔責任,這可能是實質性的。我們還受到許多環境、健康和工作場所安全法規的約束,包括實驗室程序、接觸血液傳播病原體以及處理動物和生物危險物質的法規。雖然我們設有工人補償保險,以支付成本和開支,但我們可能因使用這些物料而引致僱員受傷,但這項保險未必足以應付潛在的責任。如果我們違反這些法律或法規,我們可能會為此付出很大的代價,如果我們違反這些法律或條例,我們可能會招致鉅額罰款或罰款。
我們目前的業務集中在一個地點,我們或我們所依賴的第三方可能受到暴風雪或其他自然災害的不利影響,我們的業務連續性和災後恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災害的影響。
我們目前的業務設在馬薩諸塞州沃爾瑟姆的工廠裏。任何意外事件,如洪水、火災、爆炸、地震、極端天氣狀況、醫療流行病、電力短缺、電信故障或其他自然或人為事故或事故,導致我們無法充分利用我們的設施或第三方合同製造商的製造設施,都可能對我們的業務能力產生重大和不利的影響,特別是在日常基礎上,並對我們的財務和經營狀況產生重大的負面影響。例如,我們的行動主要集中在美國東海岸,任何不利的天氣事件或自然災害,例如颶風或暴風雪,都可能對我們的大部分行動產生重大的不利影響。無法進入這些設施可能導致費用增加,
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開發我們的產品候選人或中斷我們的業務運作。極端天氣或其他自然災害可能進一步擾亂我們的業務,並對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生物質和不利影響。如果發生了自然災害、停電或其他事件,使我們無法使用我們總部的全部或大部分,破壞了關鍵的基礎設施,如我們的研究設施或第三方合同製造商的製造設施,或者以其他方式擾亂了業務運作,那麼我們很難或在某些情況下不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務。在發生嚴重災害或類似事件時,我們制定的災後恢復和業務連續性計劃可能證明是不夠的。由於災後恢復和業務連續性計劃的有限性質,我們可能會招致大量費用,這可能對我們的業務產生重大不利影響。作為我們風險管理政策的一部分,我們將保險範圍保持在我們認為適合我們的業務的水平。然而,在這些設施發生事故或事故時,我們不能保證保險金額足以支付任何損害和損失。如果我們的設備,或我們的第三方合同製造商的製造設施,由於事故或事故或任何其他原因,即使是在短時間內,我們的任何或所有研究和開發項目都會受到損害。任何業務的中斷都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性和不利的影響。
我們受到與我們的業務有關的複雜税務規則的制約,任何審計、調查或税務程序都可能對我們的業務、業務結果和財務狀況產生重大不利影響。
在美國,我們要繳納所得税和非所得税.所得税會計往往涉及複雜的問題,在確定所得税和其他税收負債時需要作出判斷。我們將來可能會在其他非美國司法管轄區運作。在非美國司法管轄區,我們也可能要繳納所得税和非所得税。此外,許多法域都有詳細的轉讓定價規則,這些規則要求所有與非居民相關方的交易都採用此類規則所指的距離定價原則進行定價。預扣税、貨物和服務税、銷售税和其他非所得税的適用並不總是明確的,我們可能會受到與這種預扣税或非所得税有關的税務審計。我們相信我們的税收狀況是合理的。我們目前不接受任何税務審核。然而,國税局或其他税務當局可能不同意我們的立場。如果國税局或任何其他税務機關成功地挑戰了我們的職位,我們可能要承擔額外的税收、罰款和相關利息,或酌情支付其他税收,超出為此設立的任何儲備金,這可能對我們的結果和業務以及未來的現金流量產生重大影響。
我們利用淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性的能力可能受到限制。
截至2018年12月31日,聯邦和州所得税的淨營業虧損結轉額分別為3,470萬美元和2,140萬美元,將於2036年到期。截至2018年12月31日,我們還為聯邦和州所得税提供了60萬美元和40萬美元的税收抵免,並將於2031年到期。在我們的應税收入超過本年度經營虧損的範圍內,我們計劃用結轉額抵消本來應該納税的收入。然而,自2017年12月31日以後的納税年度產生的結轉款的使用,不得超過該年度應納税所得額的80%,而不考慮這類結轉。此外,根據“守則”第382條,我們所有權的變化可能限制我們的業務淨虧損結轉額和税收抵免結轉額,每年可用於抵消我們今後的應納税收入(如果有的話)。這一限制通常適用於在三年內我們公司所有權累計變化超過50%的情況。我們沒有根據第382條進行分析,以確定是否發生了所有權變化。任何這樣的限制都可能大大降低我們利用淨營業虧損結轉和税收抵免結轉的能力。自我們成立以來發生的私人配售、首次公開發行和其他交易可能會根據第382條觸發這種所有權變更。任何這樣的限制,無論是由於我們的首次公開募股、事先私人配售、我們現有股東出售我們的普通股,還是由於我們出售我們的普通股,都可能對我們未來幾年的經營結果產生重大的不利影響。根據2017年減税和就業法案, 2017年12月31日後產生的淨營運虧損將不會到期。
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與知識產權有關的風險
如果我們不能為我們的技術或產品候選者獲得、維持和執行專利保護,我們的產品候選產品的開發和商業化可能會受到不利影響。
我們的成功在一定程度上取決於我們是否有能力為我們的產品候選者獲得和維護專利和其他形式的知識產權,包括他人的知識產權許可,以及我們是否有能力保護我們的商業機密,防止第三方侵犯我們的所有權,以及在不侵犯他人的專有權利的情況下運作。截至2019年9月30日,我們僅擁有已公佈和未公佈的全球專利申請,包括美國和前美國的國際對口專利申請,以保護我們在多個項目中的整合素治療化合物(包括我們的產品候選人)。此外,我們還與兒童醫療中心公司簽署了一項全球獨家許可協議-“CMCC協議”-涉及一項美國專利和一項與改性整合素多肽、可結晶二聚體以及相關方法有關的美國專利申請。我們可能無法及時或根本就產品的某些方面申請專利。此外,我們可能無法以合理的費用或及時的方式,起訴所有必要或可取的專利申請,或維持、執行和許可可能從這些專利申請中頒發的任何專利。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前,無法確定我們的研究和開發成果的可專利方面。我們可能無權控制我們從第三方獲得許可的所有專利申請的準備、提交和起訴,或保留對第三方授權的專利的權利。因此, 這些專利和申請不得以符合我們企業最大利益的方式受到起訴和強制執行。我們獲得的未來專利可能不足以阻止其他人使用我們的技術或開發相互競爭的產品和技術。我們不能保證我們的任何待決專利申請會導致已頒發或授予的專利,也不能保證我們未來的任何已頒發或授予的專利將不會被發現無效或無法執行,也不能保證未來的任何已頒發或授予的專利將包括足夠廣泛的索賠,以涵蓋我們的產品候選人,或為我們的競爭對手提供有意義的保護。此外,生物技術和生物製藥公司的專利地位可能非常不確定,因為它涉及複雜的法律和事實問題。我們將能夠保護我們的專有權利不被第三方未經授權使用,只有在我們目前和未來的專利技術和產品候選人被有效和可強制執行的專利所涵蓋,或作為商業機密得到有效維護的情況下。如果第三方披露或挪用我們的所有權,可能會對我們在市場上的地位產生重大和不利的影響。
我們的待決專利申請不能對使用此類申請中所要求的技術的第三方強制執行,除非和直到專利從這類申請中發出。假設其他可申請專利的要求得到滿足,目前第一個提出專利申請的人一般有權申請專利。然而,在2013年3月16日之前,在美國,第一個發明的人有權獲得這項專利。科學文獻中的發現出版物往往落後於實際發現,美國和其他司法管轄區的專利申請通常在提交後18個月才公佈,在某些情況下甚至根本不公佈。因此,我們不能確定我們是第一個在我們的專利或待決專利申請中提出要求的發明,或者我們是第一個對這些發明提出專利保護的。
美國專利和商標局(USPTO)和各外國政府專利機構在專利過程中需要遵守大量的程序、單據、費用支付等規定。在某些情況下,不遵守規定可能導致專利或專利申請的放棄或失效,導致相關管轄範圍內專利權的部分或完全喪失。在這種情況下,競爭對手可能比其他情況下更早進入市場。美國專利貿易組織和外國專利局在授予專利時所適用的標準並不總是統一或可預測的。例如,對於可申請專利的主題或生物技術和生物製藥專利允許的索賠範圍,全世界沒有統一的政策。因此,我們不知道我們將來對我們的專利產品和技術的保護程度。獲得專利的過程費時、昂貴,有時是不可預測的。
一旦授予,在給予或授予專利之後的一段時間內,可繼續接受反對、干涉、複審、批出後審查、當事方間審查、無效或在法院或專利局或類似程序前的派生行動,在此期間,第三方可對此類最初授予提出異議。該等法律程序可持續一段長時間,而在任何該等法律程序中作出不利的裁定,可縮小因此而受到攻擊的獲準或獲批的申索的範圍,或可能導致我們的專利全部或部分失效,
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或者被認為是不可執行的,這可能允許第三方商業化我們的產品候選人,並直接與我們競爭,而無需支付給我們。此外,無法保證:
§ |
其他人將無法或可能無法制造、使用或銷售與我們的產品候選人相同或類似但不屬於我們擁有或許可的專利要求的化合物; |
§ |
我們或我們的許可人,或我們現有或未來的合作者首先作出我們每項已頒發的專利和我們擁有或許可的待決專利申請所涵蓋的發明; |
§ |
我們或我們的許可人,或我們現有或未來的合作者是第一個提出專利申請的人,涉及我們發明的某些方面; |
§ |
其他人不會在不侵犯我們的知識產權的情況下獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術; |
§ |
第三方不得質疑我們的專利,如果受到質疑,法院將裁定我們的專利是有效的、可執行的和被侵犯的; |
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我們擁有或已許可的任何已頒發的專利,或我們今後可能許可的任何專利,都將為我們提供任何競爭優勢,或不會受到第三方的質疑; |
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我們可以開發更多的專利技術; |
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其他人的專利不會對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大或不利的影響; |
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我們的競爭對手在我們沒有可強制執行的專利權的國家不進行研究和開發活動,然後利用從這些活動中獲得的信息來開發具有競爭力的產品,以便在我們的主要商業市場上銷售。 |
如果我們或我們的許可人或合作者不能保持涉及我們產品候選人的專利和專利申請,我們的競爭對手可能能夠進入市場,這可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大和不利的影響。此外,如果我們的專利和專利申請所提供的保護的廣度或力度受到威脅,無論結果如何,都有可能勸阻公司與我們合作,使目前或未來的產品候選人獲得許可、開發或商業化。
如果我們不能保護我們的商業機密,我們的業務和競爭地位就會受到損害。
除了為我們的產品候選人的某些方面尋求專利保護外,我們還認為商業祕密,包括機密和未獲得專利的技術,對保持我們的競爭地位很重要。我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密,這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被盜用或泄露的可能性。我們尋求保護商業祕密和機密和未專利的技術,在一定程度上,通過與獲得此類知識的各方簽訂保密和保密協議,如我們的僱員、企業合作者、外部科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂了保密和發明或專利轉讓協議,要求他們保持機密,並將他們的發明轉讓給我們。儘管作出了這些努力,但任何一方都可能違反協議,披露我們的專有信息,包括我們的商業祕密,而且我們可能無法就此類違反行為獲得充分的補救。強制要求當事人非法披露或盜用商業祕密是困難的、昂貴的和費時的,其結果是不可預測的。此外,美國的一些法院和某些外國司法管轄區不太願意或不願意保護商業祕密。如果我們的任何商業機密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的,我們將無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被披露或由
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競爭對手,我們的競爭地位將受到損害,這可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大和不利的影響。
其他公司或組織可能對我們或我們許可人的專利權提出質疑,也可能主張專利權,阻止我們開發和商業化我們的產品。
口服整合素治療纖維化、炎症性腸病等疾病是一個相對較新的科學領域。我們已申請,並已從第三方獲得許可的基礎上,美國專利申請與我們的造幣廠平臺。在美國和世界各地的主要市場上,我們擁有或許可的其他專利申請要求與發現、開發和製造以小分子整合素為基礎的抑制劑和其他療法有關的許多不同方法、組合物和工藝。
隨着基於小分子整合素抑制劑的治療技術的不斷成熟,世界各地的國家專利局正在處理專利申請。目前還不清楚哪些專利將頒發,如果會的話,則不確定何時、向誰和以什麼權利主張。此外,第三方可能試圖使我們的知識產權失效。即使我們的權利沒有受到直接的挑戰,爭端也可能導致我們知識產權的削弱。我們對第三方規避或使我們的知識產權無效的任何企圖的辯護對我們來説可能是代價高昂的,可能需要我們的管理層給予大量的時間和關注,並可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景或我們成功競爭的能力產生實質性和不利的影響。如果我們被發現侵犯了第三方的知識產權,我們可能被迫,包括通過法院命令,停止開發、製造或使侵權產品的候選產品或產品商業化。
我們可能無法在全世界保護我們的知識產權。
在美國和世界各地其他法域提出、起訴、辯護和執行涉及我們技術的專利將是極其昂貴的,我們或我們的許可人或合作者的知識產權在美國以外的一些國家可能不存在,或在某些國家可能不如美國那樣廣泛。在我們或我們的許可人或合作者未獲得專利保護的法域,競爭對手可能尋求利用我們或我們的許可人或合作者的技術來開發競爭產品,此外,還可以將侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區,但與美國相比,在那裏執行專利更為困難。如果我們沒有頒發或授予專利,或者我們或我們的許可人或合作者頒發或授予的專利主張或其他知識產權不足以防止競爭對手在這些管轄區內活動,則競爭產品可能與我們的未來產品競爭。某些國家的法律制度,特別是某些發展中國家的法律制度,使專利難以執行,這些國家可能不承認其他類型的知識產權保護,特別是與藥品或生物製藥有關的知識產權保護。這可能使我們或我們的許可人或合作者難以防止在某些法域侵犯我們或他們的專利或銷售侵犯我們或其所有權的競爭產品。在外國司法管轄區執行我們的專利權的程序可能會導致大量費用,並使我們和我們的許可人或合作者的努力和注意力轉移到我們業務的其他方面。, 可能會使我們和我們的許可人或合作者的專利面臨無效或狹義解釋的風險,我們和我們的許可人或合作者的專利申請面臨不簽發的風險,並可能促使第三方對我們或我們的許可人或合作者提出索賠。我們或我們的許可人或合作者不得在我們或我們的許可人或合作者提起的任何訴訟中佔上風,如果有的話,所判的損害賠償或其他補救辦法可能沒有商業意義。
當我們選擇對一項發明進行專利保護時,我們通常首先向USPTO提交一份美國臨時專利申請(優先權申請)。根據“專利合作條約”或“專利合作條約”提出的國際專利申請和/或在非PCT國家提出的國家申請,可在優先權提交後12個月內提出。根據PCT申請,國家和區域專利申請可在一個或多個PCT成員國提出。到目前為止,我們還沒有在所有國家和區域司法管轄區申請專利保護,而這些司法管轄區都可以獲得專利保護。此外,我們可能決定放棄國家和地區專利申請在授予之前。最後,每個國家或區域專利局的授予程序是一項獨立的程序,可能導致某些法域的申請可能被有關登記當局拒絕,而另一些法域則予以批准。同樣常見的是,根據國家的不同,可以對同一產品或技術授予不同範圍的專利保護。
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{Br}一些法域的法律對知識產權的保護程度與美國的法律不同,許多公司在保護和捍衞這些法域的知識產權方面遇到了重大困難。如果我們或我們的許可人或合作者在保護知識產權方面遇到困難,或在其他方面無法有效保護對我們在這些法域的業務十分重要的知識產權,這些權利的價值可能會降低,我們可能會面臨來自這些法域其他方面的更多競爭。許多國家都有強制許可法律,根據這些法律,專利所有者可能被迫向第三方授予許可。此外,許多國家限制針對政府機構或政府承包商的專利的可執行性。在這些國家,專利所有人可能有有限的補救辦法,這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們或我們的任何許可人或合作者被迫就與我們的業務有關的任何專利向第三方頒發許可證,我們在有關管轄範圍內的競爭地位可能受到損害,我們的業務、財務狀況、經營結果和前景可能受到不利影響。
如果我們不遵守任何許可、合作或其他協議規定的義務,我們可能被要求支付損害賠償,並可能失去開發和保護產品候選人所必需的知識產權,或者我們可能失去授予分包許可證的某些權利。
我們依賴專利、技術和專有技術,無論是我們自己的還是從他人那裏獲得許可的.這些許可證的任何終止都可能導致重大權利的喪失,並可能損害我們開發產品候選人的能力。我們目前的許可證,以及我們今後簽訂的任何許可證,都有可能強加給我們各種發展、商業化、資金、里程碑、特許權、勤勉、再許可、保險、專利起訴和強制執行以及/或其他義務。如果我們違反這些義務中的任何一項,或未經授權使用授權給我們的知識產權,我們可能被要求支付損害賠償,許可人可能有權終止許可,這可能導致我們無法開發、製造和銷售任何被許可技術涵蓋的未來產品,或使競爭對手能夠獲得許可的技術。此外,我們的許可人可能擁有或控制未獲許可給我們的知識產權,因此,無論其價值如何,我們都可能受到侵犯或以其他方式侵犯許可人權利的主張。此外,雖然我們目前無法確定我們在銷售未來產品(如果有的話)時必須支付的特許權使用費義務的數額,但數額可能很大。我們未來的版税義務將取決於我們在成功開發和商業化的產品中使用的技術和知識產權(如果有的話)。因此,即使我們成功地開發和商業化產品,我們也可能無法實現或保持盈利。
此外,可能會出現涉及須經許可協議的知識產權的爭端,其中包括:
§ |
許可協議賦予的權利範圍和其他與解釋有關的問題; |
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(B)我們的產品候選人、技術和工藝在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可人的知識產權; |
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在我們的合作開發關係下,專利和其他權利的再許可; |
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(B)我們在許可協議下的勤勉義務,以及哪些活動符合這些勤勉義務; |
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由於我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權而產生的發明和知識的發明權和所有權;以及 |
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專利技術發明的優先地位。 |
此外,我們目前從第三方獲得知識產權或技術許可的協議是複雜的,此類協定中的某些條款可能會有多種解釋。解決任何可能出現的合同解釋分歧,可能會縮小我們對相關知識產權或技術的權利範圍,或者增加我們認為是我們在相關協議下的財政或其他義務,其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況和結果產生重大不利影響。
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行動和前景。此外,如果我們在知識產權問題上發生的爭端妨礙或損害了我們以商業上可接受的條件維持現有許可安排的能力,我們可能無法成功地開發和商業化受影響的產品候選產品,這可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大的不利影響。
我們、我們的許可人或合作者或任何未來的戰略夥伴可能需要訴諸訴訟,以保護或強制執行我們的專利,如果被授予,或其他所有權權利,所有這些都可能花費昂貴、耗時、拖延或阻止我們的產品候選產品的開發和商業化,或使我們的專利(如果被授予的話)和其他所有權受到威脅。
競爭對手可能侵犯我們的專利,如果和何時授予,或其他知識產權。如果我們要對第三方提起法律訴訟,以強制執行一項涉及我們的產品或技術的專利,被告可以反訴我們的專利無效或不可執行。在美國的專利訴訟中,被告聲稱無效或不可執行的反訴是司空見慣的。對有效性提出質疑的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項,例如缺乏新穎性、缺乏充分的書面説明、明顯或不允許。不可執行性斷言的理由可以是一項指控,即與專利起訴有關的個人在起訴期間隱瞞了USPTO的相關信息,或作了誤導性陳述。專利訴訟中關於無效或不可執行的法律主張之後的結果是不可預測的。例如,關於有效性問題,我們無法確定是否存在使我們和專利審查人員在起訴期間不知道的現有技術無效。如果被告以無效或不可強制執行的法律論斷為勝訴,我們至少會失去對我們的一個或多個產品或我們平臺技術的某些方面的專利保護的一部分,甚至全部。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務、財務狀況產生實質性的不利影響。, 經營成果和前景。由第三方挑起或由我們提出或由USPTO宣佈的干涉或派生程序可能是必要的,以確定與我們的專利或專利申請有關的發明的發明權或優先權。一個不利的結果可能要求我們停止使用相關的技術,或試圖許可它的權利,從主導的一方。如果盛行方不以商業上合理的條件或根本不向我們提供許可,或者提供非獨家許可,而我們的競爭對手獲得同樣的技術,我們的業務就會受到損害。此外,與訴訟有關的不確定性可能對我們籌集必要的資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方獲得必要的技術許可或與我們建立發展夥伴關係的能力產生重大的不利影響,這將有助於我們將我們的產品候選人推向市場。此外,由於知識產權訴訟需要大量的披露,我們的一些機密信息有可能在這類訴訟中被披露而受到損害。還可以公開宣佈聽訊、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的,可能會對我們普通股的價格產生重大的不利影響。如果競爭對手圍繞我們受保護的技術設計而不合法侵犯我們的專利或其他知識產權,專利和其他知識產權將不會保護我們的技術。
第三方的知識產權可能對我們將產品候選人商業化的能力產生不利影響,我們、我們的許可人或合作者或任何未來的戰略夥伴可能會受到第三方聲稱侵犯專利或其他所有權或試圖使專利或其他所有權無效的索賠或訴訟的影響。為了開發或銷售我們的產品候選人,我們可能需要向第三方提起訴訟或獲得許可。這類訴訟或許可證可能代價高昂,或無法以商業上合理的條件獲得。
我們,我們的許可人或合作者,或任何未來的戰略合作伙伴,可能會因侵犯或盜用專利或其他專有權利而受到第三方索賠。在美國境內外有大量涉及生物技術和製藥業的專利和其他知識產權的訴訟,包括專利侵權訴訟、干涉、派生、反對和當事方間審查程序,提交給美國專利貿易組織和相應的外國專利局。可能會有專利和正在申請的專利申請,要求我們的目標,我們的造幣廠平臺,或我們的產品候選人和修改,我們可能需要申請的方面,我們的產品候選人。可能會有專利申請整合素抑制劑,這可能與我們希望開發的產品相關。因此,有可能是一個或多個組織將擁有專利權,我們將需要許可證。如果這些組織拒絕以合理的條件授予我們這種專利權的許可,
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我們可能無法推銷這些專利所涵蓋的產品或進行研究、開發或其他活動,這可能會對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性和不利的影響。如果我們,我們的許可人或合作者,或任何未來的戰略合作伙伴被發現侵犯了第三方專利或其他知識產權,如果我們或他們被發現故意侵權,我們可能需要支付損害賠償,包括三倍的損害賠償和律師費。此外,我們、我們的許可人或合作者或任何未來的戰略夥伴可能選擇或被要求從第三方獲得許可證,如果有的話,這些許可可能無法以可接受的條件獲得。即使可以以可接受的條件獲得許可,這些權利也可能是非排他性的,這可以使我們的競爭對手獲得我們獲得許可的相同技術或知識產權。如果我們沒有獲得所需的許可證,我們或我們現有或未來的合作者可能無法根據我們的技術有效地推銷產品候選人,這可能會限制我們創造收入或實現盈利的能力,並可能使我們無法產生足以維持我們業務的收入。此外,我們可能認為有必要進行索賠或提起訴訟,以保護或執行我們的專利或其他知識產權。我們在維護或發起任何與專利或其他專有權利有關的訴訟或其他訴訟中所付出的代價,即使是對我們有利的解決,也可能是相當大的代價。, 訴訟會轉移我們管理層的注意力。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔複雜專利訴訟的費用,因為他們擁有更多的資源。專利訴訟或其他訴訟程序的啟動和繼續所產生的不確定性可能會延誤我們的研究和開發努力,並限制我們繼續開展業務的能力。
由於以整合素為基礎的治療學領域仍在發展,很難確定地評估我們在不侵犯第三方權利的情況下運作的自由。有許多公司正在申請專利,它們的專利範圍大致涵蓋整合素,涵蓋針對與我們所追求的目標相同或類似的目標的整合素,或覆蓋與我們的產品候選產品相似的化合物。如果沒有獲得許可證,我們的候選產品就會推遲商業化。如果頒發給第三方或其他第三方知識產權的專利涵蓋我們的產品或產品候選產品或其要素,或我們的製造或使用與我們的發展計劃有關,我們的競爭地位可能會受到影響。在這種情況下,我們可能無法開發或商業化產品或產品的候選產品,直到這些專利到期,或除非我們成功地進行訴訟,取消或無效的第三方知識產權,或與知識產權持有人簽訂許可協議,如果可以在商業上合理的條件。可能有我們不知道的專利,由第三方持有,如果發現是有效的和可執行的,可能被我們的造幣廠平臺和產品候選人侵犯。還有一些我們不知道可能會導致已頒發專利的待決專利申請,這些申請可能被我們的造幣廠平臺和產品候選者所侵犯。如果這種侵權行為被提起並取得成功,我們可能需要支付大量的損害賠償,包括潛在的三倍的損害賠償和故意侵權的律師費。, 我們可能被迫放棄我們的產品候選人或向任何專利持有人申請許可證。不能保證許可將以商業上合理的條件獲得,如果有的話。
我們也可能沒有確定相關的第三方專利或申請.例如,美國在2000年11月29日前提出的申請,以及在該日之後提出的某些在美國境外不提出的申請,除非和直到相應的專利問題,否則仍是保密的。在美國和其他地方的專利申請大約在要求優先權的最早提交後18個月公佈,這種最早的提交日期通常被稱為優先權日期。因此,涉及我們的產品或薄荷平臺的專利申請可以由其他人在我們不知情的情況下提交。此外,已公佈的待決專利申請可在某些限制的情況下,隨後加以修改,其方式可涵蓋我們的造幣機平臺、我們的產品或我們產品的使用。第三方知識產權持有人也可以主動向我們提出侵權索賠.我們不能保證我們能夠成功地解決或以其他方式解決此類侵權索賠。如果我們無法以我們可以接受的條件成功地解決未來的索賠要求,我們可能被要求進行或繼續進行昂貴、不可預測和耗時的訴訟,並可能在銷售我們的產品時被阻止或經歷重大延誤。對我們提出索賠的當事方可能比我們更有效地承擔複雜專利訴訟的費用,因為他們擁有更多的資源。此外,由於知識產權訴訟或行政訴訟需要大量的披露,我們的一些機密信息有可能因披露而受到損害。此外, 任何訴訟的提起和繼續所造成的任何不確定因素,都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響,或對我們的業務、業務結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。如果我們在任何這樣的爭論中失敗,除了
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被迫支付損害賠償,我們可能被暫時或永久禁止商業化任何我們的產品候選人被認為是侵權行為。如果可能的話,我們也可能被迫重新設計產品,這樣我們就不會再侵犯第三方的知識產權。任何這些事件,即使我們最終獲勝,都可能需要我們挪用大量的財政和管理資源,否則我們就能將這些資源用於我們的業務,並可能對我們的業務、財務狀況、業務結果和前景產生實質性和不利的影響。
知識產權訴訟可能導致我們花費大量資源,分散我們人員的正常責任。
與知識產權索償有關的訴訟和其他法律程序,不論是否有法律依據,都是不可預測的,而且一般費用昂貴,耗費時間,而且很可能從我們的核心業務中挪用大量資源,包括分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外,由於知識產權訴訟需要大量的披露,我們的一些機密信息有可能在這類訴訟中被披露而受到損害。此外,還可以公開宣佈聽訊、動議或其他臨時程序或事態發展的結果,如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的,則可能對我們普通股的價格產生重大不利影響。此外,這種訴訟或訴訟可大大增加我們的業務損失,並減少可用於發展活動或未來任何銷售、營銷或分銷活動的資源。
我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行這種訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用,因為它們擁有更多的財政資源,以及更成熟和更發達的知識產權組合。因此,儘管我們作出了努力,但我們可能無法防止第三方侵犯或盜用或成功地挑戰我們的知識產權。專利訴訟或其他訴訟程序的啟動和繼續所產生的不確定性可能對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
我們可能會受到指控,聲稱我們或我們的僱員或顧問錯誤地使用或泄露了我們僱員或顧問的前僱主或其客户的指稱商業祕密。這些索賠可能代價高昂,如果我們不能成功地這樣做,我們可能被要求支付金錢損害,並可能失去寶貴的知識產權或人員。
我們的許多僱員,包括我們的管理層,以前受僱於大學、生物技術或生物製藥公司,包括我們的競爭對手或潛在的競爭者。這些僱員中的一些人與以前的工作有關,執行了所有權、不披露和不競爭協議。雖然目前並無向我們提出的索償要求,但我們可能會被指這些僱員或我們無意或以其他方式使用或披露其前僱主的商業祕密或其他專有資料。為了對這些索賠進行辯護,可能需要進行訴訟。如果我們不能為這類索賠辯護,除了支付金錢損害外,我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。失去關鍵的研究人員或他們的工作產品可能會妨礙我們開發和最終商業化的能力,或阻止我們開發和商業化我們的產品候選人,這可能嚴重損害我們的業務。即使我們成功地為這些索賠辯護,訴訟也可能導致大量費用,並分散管理層的注意力。
專利條款可能不足以在足夠的時間內保護我們在產品候選人中的競爭地位。
專利的壽命有限。在美國,如果所有的維持費都及時支付,專利的自然有效期通常是從美國最早的非臨時提交日期起20年。可以提供各種專利條款調整或延長,但專利的壽命及其所提供的保護是有限的。即使我們的產品候選人獲得了專利,一旦專利壽命過期,我們可能會面臨來自競爭性產品的競爭,包括仿製藥或生物仿製品。鑑於新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間,保護這些候選產品的專利可能在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此,我們擁有和獲得許可的專利組合可能不會使我們有足夠的權利排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。
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獲得和維持我們的專利保護取決於遵守各種程序、文件提交、費用支付和政府專利機構規定的其他要求,如果不遵守這些要求,我們的專利保護可能會減少或消除。
定期維持費、續期費、年金費和各種其他政府專利和(或)申請費用將在專利和(或)申請有效期內分幾個階段支付給USPTO和美國以外的各種政府專利機構。我們有系統提醒我們支付這些費用,我們聘請了一家外部公司和/或依靠我們的外部顧問支付這些費用的USPTO和非美國專利機構。美國專利貿易組織和各種非美國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守若干程序、文件、費用支付和其他類似規定。我們聘請信譽良好的律師行和其他專業人士協助我們遵守有關規定,而在很多情況下,疏忽的過失可以透過繳付遲交的費用或根據適用的規則,以其他方法加以補救。然而,在某些情況下,不遵守規定可能導致專利或專利申請的放棄或失效,導致相關管轄範圍內專利權的部分或完全喪失。在這種情況下,我們的競爭對手可能能夠進入市場,這種情況將對我們的業務產生重大的不利影響。
修改美國專利法和前美國專利法可能會削弱專利的一般價值,從而損害我們保護產品的能力。
在美國或其他法域修改專利法或解釋專利法可能會增加圍繞起訴專利申請和執行或辯護已頒發專利的不確定性和成本。在美國,最近對專利法的許多修改和對USPTO規則的擬議修改可能對我們保護我們的技術和執行我們的知識產權的能力產生重大影響。我們不能保證以後的裁決不會對我們的專利或專利申請產生不利影響。除了對我們今後獲得專利的能力日益增加的不確定性外,這些事件的結合也對一旦授予專利的價值造成不確定性。根據美國國會、聯邦法院和USPTO以及其他可能尋求專利保護的類似立法和監管機構的決定,有關專利的法律和法規可能會發生不可預測的變化,特別是在藥品專利保護方面,這將削弱我們獲得新專利或強制執行現有專利和我們今後可能獲得的專利的能力。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護,那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立名稱識別,我們的業務可能會受到不利影響。
我們的普通法商標或商品名稱可被質疑、侵犯、規避或宣佈為通用商標,或被認定為侵犯其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利,或者可能被迫停止使用這些名稱,我們需要這些名稱,以便在我們感興趣的市場上得到潛在的合作伙伴或客户的承認。如果我們不能建立基於商標和商品名稱的名稱識別,我們可能無法進行有效的競爭,這可能會對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性和不利的影響。
與政府條例有關的風險
我們和/或我們的合作者可能無法獲得或延遲獲得美國或外國監管機構的批准,因此無法使我們的產品候選人商業化。
除其他事項外,我們的產品候選產品受到廣泛的政府監管,涉及藥品的研究、測試、開發、製造、批准、保存、報告、標籤、儲存、包裝、廣告和促銷、定價、批准後監測、營銷和分銷等方面。在一種新藥上市之前,需要在美國和許多外國法域成功地完成嚴格的臨牀前測試和臨牀試驗以及廣泛的監管審批過程。滿足這些和其他監管要求是昂貴的、耗時的、不確定的,而且容易出現意外的延誤。無論是單獨開發還是與我們的合作者合作,我們開發的產品都不可能獲得我們或我們現有的或未來的合作者開始銷售它們所需的監管批准。
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我們沒有進行和管理必要的臨牀試驗的經驗,以獲得監管批准,包括批准FDA。獲得FDA和其他批准所需的時間是不可預測的,但通常在臨牀試驗開始後需要很多年,這取決於候選產品的類型、複雜性和新穎性。FDA及其外國同行在監管我們時所使用的標準需要判斷力,而且可能會改變,這使得很難確切地預測它們的應用。我們對臨牀前和臨牀活動中的數據進行的任何分析都要經過監管部門的確認和解釋,這可能會延遲、限制或阻止監管機構的批准。我們或我們的合作者也可能會因新的政府條例而遇到意外的延誤或費用增加,例如未來的立法或行政行動,或FDA政策在產品開發、臨牀試驗和FDA監管審查期間的變化。不可能預測是否將頒佈立法改革,或fda或外國的法規、指南或解釋是否會改變,或這些變化的影響(如果有的話)。
鑑於我們正在開發的產品候選產品,無論是單獨開發還是與我們的合作者一起開發,都是一種新的治療方法,FDA及其外國同行可能沒有針對這些產品候選人制定任何明確的政策、做法或指導方針。此外,FDA可能會對我們可能提交的任何NDA做出反應,通過定義我們預期不到的要求。這些反應可能會延遲我們產品候選產品的臨牀開發。此外,由於某些疾病的治療可能獲得批准,為了獲得監管機構的批准,我們可能需要通過臨牀試驗證明,我們開發的治療這些疾病的產品,如果有的話,不僅是安全和有效的,而且比現有產品更安全或更有效。此外,近年來,在新藥審批程序和FDA標準方面,特別是在產品安全方面,對FDA的公眾和政治壓力越來越大。
在獲得所需批准方面的任何延遲或失敗都可能對我們從我們正在尋求批准的特定產品候選人中產生收入的能力產生重大和不利的影響。此外,對產品市場的任何監管審批都可能受到我們可以銷售該產品的核準用途或標籤或其他限制的限制。
我們還受到或可能在未來成為許多外國監管要求,除其他事項,進行臨牀試驗,製造和營銷授權,定價和第三方償還。外國監管批准程序因國家而異,可能包括與上文所述林業發展局批准程序有關的所有風險,以及外國法域當地法規的滿足所造成的風險。此外,獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。FDA的批准並不能保證得到美國以外的監管機構的批准,反之亦然。任何拖延或未能獲得美國或外國監管機構批准的產品候選人,都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大和不利的影響。
即使我們獲得任何產品候選產品的監管批准,我們也將面臨持續的監管義務和持續的監管審查,這可能會導致大量的額外開支。此外,我們的產品候選人,如果獲得批准,可能會受到標籤和其他限制和市場退出。如果我們不遵守監管要求或我們的產品遇到意想不到的問題,我們也可能受到處罰。
我們或我們現有的或未來的合作伙伴為我們的產品候選人獲得的任何法規批准,也可能受到對產品可能銷售的指定用途的限制,或受批准條件的限制,或者包含對潛在昂貴的營銷後測試和監視的要求,以監測產品候選人的安全性和有效性。
此外,如果FDA或類似的外國監管機構批准我們的任何產品候選產品,產品的製造工藝、標籤、包裝、分銷、審批後監控和不良事件報告、存儲、進口、出口、廣告、促銷和記錄保存都將受到廣泛和持續的監管要求的制約。FDA擁有重要的後市場權威,包括要求根據新的安全信息進行標籤更改,並要求市場後研究或臨牀試驗評估與產品使用相關的安全風險,或要求將產品撤出市場。FDA還有權在批准後要求制定REMS計劃,這可能會對
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經批准的藥物的分配或使用。我們用於製造未來產品的生產設施(如果有的話)也將受到FDA和其他監管機構的定期審查和檢查,包括繼續遵守cGMP要求。發現任何新的或以前未知的問題,我們的第三方製造商,製造過程或設施可能導致限制產品,製造商或設施,包括產品退出市場。如果我們依賴第三方製造商,我們將無法控制這些製造商遵守適用的規則和條例。任何產品推廣和廣告也將受到監管要求和持續的監管審查。FDA對製造商使用其產品的通訊施加了嚴格的限制。如果我們以不符合fda批准的標籤或其他不符合fda法規的方式推廣我們的產品候選產品,我們可能會受到強制行動的影響。如果我們或我們現有或未來的合作者、製造商或服務提供者不遵守在美國或外國法域尋求推銷我們產品的適用的持續監管要求,除其他外,我們或他們可能會受到罰款、警告信、擱置臨牀試驗、FDA或類似的外國監管機構推遲批准或拒絕批准尚未批准的申請或批准核準申請的補充、暫停或撤銷管制批准、產品召回和扣押、產品行政拘留、拒絕允許進口或出口產品、操作限制、禁令、民事處罰和刑事起訴。
隨後發現的產品以前未知的問題,包括意外的嚴重程度或頻率的不良事件,或與我們的第三方製造商或製造過程,或不遵守監管要求,可能導致,除其他外:
§ |
限制產品的銷售或製造,將產品撤出市場,或自願或強制召回產品; |
§ |
罰款、警告信或無名稱信件或擱置臨牀試驗; |
§ |
林業發展局拒絕批准我們或我們的戰略夥伴提出的待批准申請或補充申請; |
§ |
暫停或撤銷產品許可證批准; |
§ |
(B)扣押或扣留產品,或拒絕允許進口或出口產品;以及 |
§ |
禁止或判處民事或刑事處罰。 |
FDA的政策可能會改變,政府可能會頒佈更多的法規,以防止、限制或延遲對我們產品候選產品的審批。例如,2016年12月,“21世紀保健法”或“保健法”簽署成為法律。除其他外,“保健法”旨在使藥物和生物製品的監管現代化,並促進創新。如果我們緩慢或無法適應現有需求的變化或採用新的要求或政策,或者如果我們不能保持法規的遵從性,我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准,也可能無法實現或維持盈利,這將對我們的業務產生不利影響。
我們也無法預測美國或國外未來立法或行政或行政行動可能產生的政府管制的可能性、性質或程度。例如,美國現任總統政府的某些政策可能會影響我們的商業和工業。也就是説,美國現任總統政府已經採取了多項行政行動,包括髮布多項行政命令,這些行動可能會對FDA的日常監管和監督活動造成重大負擔,或在其他方面造成重大延誤,例如通過制定規則、發佈指導意見以及審查和批准營銷應用程序來執行法規。FDA人員配置的變化可能導致FDA反應能力的延遲,或導致其審查提交或申請、發佈法規或指導、或及時或根本不執行監管要求的能力。類似的後果也會導致聯邦政府再次大幅關門,比如2018年12月22日至2019年1月25日的政府關門。很難預測這些要求將如何實施,以及它們將在多大程度上影響FDA行使其監管權力的能力。如果
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這些行政行為限制了林業發展局在正常過程中參與監督和執行活動的能力,我們的業務可能受到不利影響。
我們可能面臨醫療立法改革措施的困難。
現有的監管政策可能會改變,政府可能會頒佈更多的法規,以防止、限制或延遲對產品候選產品的審批。無論是在美國還是在國外,我們都無法預測未來的立法或行政行動可能產生的政府管制的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有需求的變化或採用新的要求或政策,或者如果我們不能保持法規的遵從性,我們可能失去我們可能獲得的任何營銷批准,我們可能無法實現或維持盈利。
在美國,已經並將繼續採取一些立法舉措來控制醫療費用。例如,2010年3月頒佈了經“保健和教育和解法”或“ACA”共同修訂的“病人保護和平價醫療法案”,極大地改變了政府和私營保險公司資助醫療保健的方式,並對美國製藥業產生了重大影響。ACA,除其他外,(一)通過創建生物產品後續許可框架,使治療性生物製劑受到成本較低的生物相似劑的潛在競爭;(二)禁止一種新的方法,即將醫療補助藥品回扣計劃下的製造商的回扣計算為吸入、注射、注射、植入或注射的藥物和治療生物製劑;(三)增加醫療補助藥品回扣計劃下製造商所欠的最低醫療補助回扣,並將退税計劃擴大到醫療補助管理機構登記的個人。(Iv)根據這些實體在某些政府保健計劃中的市場份額,為這些實體之間分配的某些品牌處方藥和治療性生物製品製造商規定年度非扣減費用和税收;(V)制定新的醫療保險D部分覆蓋缺口折扣方案,其中製造商必須同意在保險間隔期內向符合條件的合格受益人提供70%的可適用品牌藥品和治療生物製劑的銷售點折扣,作為醫療保險D部分所涵蓋的製造商門診藥品和治療生物製品的條件;(6)除其他外,擴大醫療援助方案的資格標準。, 允許各州向其他個人提供醫療補助保險,併為收入低於聯邦貧困水平133%的個人增加新的強制性資格類別,從而有可能增加製造商的醫療補助退税責任,(Vii)擴大公共衞生方案下有資格享受折扣的實體(Viii)創建了一個新的以病人為中心的結果研究所,以監督、確定優先事項和開展比較臨牀有效性研究,併為這類研究提供資金;(9)在醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)設立了一個醫療保險創新中心,以測試創新的支付和服務提供模式,以降低醫療保險和醫療補助支出,可能包括處方藥支出。
現任美國總統政府和美國國會已經尋求,我們期望他們將繼續,尋求修改,廢除,或以其他方式使ACA的所有或某些條款無效。自2017年1月以來,美國現任總統政府發佈了兩項行政命令和其他指令,旨在推遲執行“反腐敗法”的某些條款,或以其他方式規避“反腐敗法”規定的一些醫療保險要求。例如,2017年10月12日,美國現任總統政府發佈了一項行政命令,擴大了聯合健康計劃的使用範圍,並允許任何人購買提供臨時、有限保險的短期健康計劃。這一行政命令還要求停止聯邦政府向醫療保險公司支付的費用分攤削減,此前,低收入的美國人可以負擔得起保險費用。關於這項行政命令可能對由ACA授權的計劃所涵蓋的醫療項目和服務的覆蓋和報銷可能產生的影響,仍然存在不確定性。同時,國會審議了廢除或廢除以及取代全部或部分ACA的立法。雖然國會尚未通過全面廢除法案,但有兩項法案影響在“反腐敗法”下執行某些税收,已簽署成為法律。2017年的減税和就業法案,或“税務改革法”,除其他外,包含了一項規定,從2019年1月1日起廢除了ACA對某些未能在一年的全部或部分時間內維持合格醫療保險的個人實施的基於税收的共同責任支付,這通常被稱為“個人授權”。另外,2018年1月22日, 美國現任總統政府簽署了一項關於2018年財政年度撥款的持續決議,該決議推遲了某些ACA規定的費用的實施,包括對某些高成本僱主贊助的保險計劃徵收所謂的“凱迪拉克”税,以及對某些公司徵收年費。
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醫療保險提供者以市場份額為基礎,醫療器械消費税對非免徵醫療器械.此外,2018年兩黨預算法案,或BBA,除其他外,修正了ACA,從2019年1月1日起生效,將參與醫療保險D部分的製藥製造商所欠的銷售點折扣從50%提高到70%,並縮小大多數醫療保險藥物計劃(通常被稱為“甜甜圈洞”)的覆蓋面差距。最近,在2018年7月,CMS發佈了一項最後規則,允許在ACA風險調整方案下向某些ACA合格健康計劃和健康保險發行者收取和支付更多款項,以迴應聯邦地方法院關於CMS用於確定這種風險調整的方法的訴訟結果。2018年12月14日,德克薩斯州地區法院的一名法官裁定,ACA完全違反憲法,因為“個人授權”已被國會廢除,作為税收改革法案的一部分。雖然德克薩斯州地區法院的法官以及現任美國總統政府和CMS表示,在對該決定提出上訴之前,該裁決不會立即生效,但目前尚不清楚這一決定、隨後的上訴以及其他廢除和取代ACA的努力將如何影響ACA。在美國現任總統政府和國會可能產生的影響方面,仍存在不確定性,任何變化都可能需要時間才能展開,而且可能會影響到ACA授權的計劃所涵蓋的醫療項目和服務的覆蓋範圍和補償。然而,我們無法預測任何醫療改革立法的最終內容、時間或效果,或潛在立法對我們的影響。
此外,自ACA頒佈以來,美國已經提出並通過了其他立法改革,以減少醫療支出。美國聯邦政府機構目前也面臨着潛在的大幅削減開支,這可能進一步影響醫療支出。2011年8月2日,除其他外,2011年的預算控制法案制定了國會削減開支的措施。一個關於減少赤字的聯合特別委員會負責建議2013年至2021年至少減少1.2萬億美元赤字,但未能達到所需的目標,從而觸發了該立法對幾個政府方案的自動削減。這包括每個財政年度向提供者支付的醫療保險總額減少2%。這些削減措施於2013年4月1日生效,由於隨後對“規約”(包括英國銀行家協會)進行了立法修正,除非國會採取進一步行動,否則將持續到2027年。此外,2013年1月2日,“2012年美國納税人救濟法”簽署成為法律,除其他外,進一步減少了對幾類提供者的醫療保險付款,包括醫院、成像中心和癌症治療中心,並將政府收回對提供者多付款項的時效期限從三年延長到五年。如果聯邦開支進一步減少,預計的預算短缺也可能影響相關機構,如林業發展局或國家衞生研究所繼續在目前水平上運作的能力。分配給聯邦贈款和合同的數額可以減少或取消。這些削減還可能影響相關機構及時審查和批准研發、製造和營銷活動的能力,這可能會延誤我們發展的能力。, 市場和銷售我們可能開發的任何產品。
{Br}此外,支付方法可能會受到保健立法和監管舉措的影響。例如,2003年的“醫療保健處方藥、改進和現代化法案”(MMA)改變了醫療保險涵蓋和支付藥品的方式。這項立法擴大了老年人購買藥品的醫療保險範圍,並採用了一種新的報銷方法,其依據是醫生給藥藥品的平均銷售價格。此外,這項立法規定了限制任何治療類藥物數量的權力。雖然MMA只適用於醫療保險受益人的藥物福利,但私人支付者在制定自己的報銷標準時往往遵循醫療保險的保險政策和付款限制。因此,由MMA引起的任何償還減少都可能導致私人付款人的付款減少。
最近,政府加強了對製造商為其銷售產品定價的方式的審查,這導致國會進行了幾次調查,並提出並頒佈了聯邦和州立法,除其他外,旨在提高產品定價的透明度,審查定價與製造商病人方案之間的關係,並改革政府對藥品產品的方案報銷方法。在聯邦一級,美國現任總統政府2019年財政年度的預算提案載有進一步的藥品價格控制措施,這些措施可在2019年預算過程中或在今後的其他立法中實施,例如,包括允許醫療保險D部分計劃在醫療保險B部分下談判某些藥物的價格的措施,允許一些州在醫療補助下談判藥品價格,以及取消低收入患者非專利藥品的費用分攤。此外,2018年5月11日,美國現任總統政府宣佈
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政府的“藍圖”,以降低處方藥的成本,同時保持創新和治療。雖然衞生及人類服務部(HHS)正在就其中一些措施徵求反饋意見,但在現有授權下,衞生和公共服務部可能立即採取其他行動。此外,在2019年1月31日,HHS監察長辦公室提議修改聯邦反Kickback法規貼現安全港,目的是降低給消費者的藥品成本,除其他外,這將影響製造商支付給醫療保險D部分計劃、醫療補助管理的護理組織和與這些組織合作的藥品福利管理人員的折扣。儘管其中一些建議以及其他一些潛在的建議需要額外授權才能生效,但國會和現任美國總統政府都表示,它將繼續尋求新的立法和(或)行政措施,以控制藥品成本。在州一級,立法機構越來越多地通過立法和執行旨在控制藥品和生物製品定價的條例,包括價格或病人報銷限制、折扣、對某些產品的獲取和銷售成本披露的限制以及透明度措施,在某些情況下,旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購。我們預計,今後將採取更多的州和聯邦醫療改革措施,其中任何一項措施都可能限制聯邦和州政府支付醫療產品和服務的金額,這可能導致對我們的產品候選人或配套診斷或額外定價壓力的需求減少。
此外,2018年5月30日,特里克特·温德勒、弗蘭克·蒙傑洛、喬丹·麥克林恩和馬修·貝利納2017年的“審判權法”簽署成為法律。這項法律,除其他外,為某些病人提供了一個聯邦框架,使他們能夠接觸某些已經完成第一階段臨牀試驗並正在接受FDA批准的調查的新藥產品。在某些情況下,符合條件的病人可以在不參加臨牀試驗的情況下尋求治療,也不需要根據FDA擴大准入計劃獲得FDA的授權;然而,根據現行的聯邦審判權,製造商沒有義務提供調查性的新藥產品。
我們預計,ACA以及今後可能採取的其他醫療改革措施,可能會導致更嚴格的覆蓋標準,並對我們所獲批准的任何產品的價格造成額外的下行壓力。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會使我們無法創造收入、獲得利潤或使我們的產品商業化。
我們與醫療服務提供者、醫療機構、客户和第三方支付人的業務和關係將受到適用的反賄賂、反回扣、欺詐和濫用、透明度以及其他醫療和隱私法律法規的約束,這些法律和法規可能使我們面臨執法行動、刑事制裁、民事處罰、合同損害、名譽損害、行政負擔、利潤和未來收入減少等問題。
我們目前和未來與醫療保健提供者、醫療機構、第三方支付人和客户達成的協議使我們接觸到廣泛適用的反賄賂、欺詐和濫用以及其他可能限制我們研究、市場、銷售和分發產品候選人的商業或金融安排和關係的醫療法律法規。此外,我們可能受到美國聯邦政府、各州和外國政府的病人數據隱私和安全監管的約束。在適用的聯邦和州反賄賂和醫療法律和條例下的限制包括:
§ |
“聯邦反Kickback法規”,其中除其他外,禁止個人和實體故意故意直接或間接地以現金或實物形式索取、提供、接受或提供報酬,以誘使或獎勵,或作為回報,要麼將個人轉介,要麼購買、訂購或推薦任何商品或服務,這些物品或服務可根據聯邦和州保健方案,如醫療保險和醫療補助支付。個人或實體不需要實際瞭解法規或違反法規的具體意圖才能實施違法行為; |
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聯邦刑事和民事虛假索賠和民事罰款法律,包括“聯邦虛假索賠法”,可通過民事舉報人或對個人或實體採取行動加以執行,除其他外,禁止向聯邦政府提出或導致向聯邦政府提出虛假或欺詐性的付款要求,明知而製造、使用或導致製造或使用對虛假或欺詐性索賠的虛假記錄或陳述材料,或故意提出虛假或欺詐性索賠。 |
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逃避、減少或隱瞞向聯邦政府付款的義務的虛假陳述。此外,某些營銷行為,包括標籤外促銷,也可能違反虛假索賠法.此外,政府可以聲稱,因違反“聯邦反Kickback法規”而提出的包括物品和服務在內的索賠,就“聯邦虛假索賠法”而言,構成虛假或欺詐性索賠; |
§ |
規定刑事和民事責任的HIPAA,除其他外,禁止明知和故意執行或企圖實施欺騙任何保健福利方案的計劃,或明知和故意偽造、隱瞞或掩蓋重大事實,或在提供或支付保健福利、物品或服務方面作出任何重大虛假陳述;類似於聯邦“反Kickback規約”,個人或實體不需要實際瞭解法規或具體意圖來違反該法規,以實施違法行為; |
§ |
經HITECH修正的{Br}HIPAA及其各自的實施條例,包括2013年1月25日公佈的“最後總括規則”,其中規定某些保健提供者、保健計劃和醫療信息交換所(稱為被覆蓋實體)及其業務夥伴承擔義務,從事某些服務,涉及存儲、使用或披露個人可識別的健康信息,包括強制性合同條款,以保障隱私、安全和傳輸可單獨識別的健康信息,並要求向受影響個人和監管當局通報某些侵犯個人可識別健康信息安全的行為;聯邦立法通常被稱為醫生支付陽光法,作為ACA的一部分頒佈,其實施條例要求根據醫療保險、醫療補助或兒童健康保險方案償還的某些藥品、設備、生物製劑和醫療用品製造商,除某些例外情況外,每年向CMS報告與某些付款和向醫生(定義包括醫生、牙醫、眼科醫生和脊醫)和教學醫院有關的某些付款和其他價值轉移的信息,以及上述醫生及其直系親屬所擁有的所有權和投資權益,並在可搜索的網站上公佈信息; |
§ |
州隱私法律和法規,如加利福尼亞州和馬薩諸塞州的法律和法規,對健康信息和其他個人可識別信息的使用和披露施加了限制性要求(例如,2018年6月,加利福尼亞州頒佈了“加利福尼亞消費者隱私法案”,簡稱CCPA)。(該法案將於2020年1月1日生效),賦予加州居民更多的獲取和刪除其個人信息的權利,選擇不分享某些個人信息,接受關於如何使用其個人信息的詳細信息,並規定對違反行為的民事處罰,以及對數據泄露的私人訴訟權利,預計這會增加違反數據的訴訟;從而增加合規費用和潛在的賠償責任); |
§ |
經修正的1977年美國“外國腐敗行為法”,該法除其他外,禁止美國公司及其僱員和代理人授權、許諾、提供或直接或間接向外國政府官員、國際公共組織僱員和外國政府所有或附屬實體僱員、外國政治職務候選人、外國政黨或其官員提供腐敗或不當付款或任何其他有價值的款項; |
§ |
類似的州和外國法律法規,如國家反回扣法和虛假索賠法,可適用於銷售或營銷安排以及涉及非政府第三方付款人(包括私營保險公司)償還的醫療項目或服務的索賠;以及 |
§ |
某些州法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願遵守準則和聯邦政府頒佈的相關合規指南,此外還要求製藥商報告與支付給醫生和其他醫療保健提供者或營銷支出和藥品定價信息有關的信息、需要註冊藥品銷售代表的州和地方法律以及州法律 |
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健康信息在某些情況下的隱私和安全性,其中許多在重要方面彼此不同,而且常常不會被HIPAA搶佔,從而使合規工作複雜化。 |
如果我們或我們的合作者、製造商或服務提供者不遵守適用的聯邦、州或外國法律或條例,我們可能會受到執法行動的影響,這可能影響我們成功開發、銷售和銷售我們產品的能力,並可能損害我們的聲譽,導致市場對我們產品的接受減少。這些執法行動包括:
§ |
(B)被排除在政府資助的醫療保健方案之外; |
§ |
我們的產品被排除在授予政府合同的資格之外。 |
努力確保我們目前和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和條例可能涉及大量費用。政府當局可能會得出結論,我們的商業慣例不符合現行或未來的法規、條例、機構指南或涉及適用的欺詐和濫用行為的判例法或其他保健法律和條例。如果我們的業務被發現違反了任何此類要求,我們可能會受到重大處罰,包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、扣押、監禁、縮減或重組我們的業務、喪失獲得FDA批准的資格、不能參與政府訂約、醫療報銷或其他政府項目,包括醫療保險和醫療補助、誠信監督和報告義務或名譽損害,任何這些都可能對我們的財務結果產生不利影響。這些風險不能完全消除。任何針對我們的指控或涉嫌違法行為的行動都可能導致我們承擔重大的法律費用,並可能轉移我們管理層對我們業務運作的注意力,即使我們的辯護是成功的。此外,在資金、時間和資源方面,實現和維持對適用法律和條例的遵守對我們來説可能是昂貴的。
即使我們能夠使任何產品候選產品商業化,該產品候選產品也可能受到不利的定價規則或第三方保險和補償政策的限制,這將損害我們的業務。
管制新藥的批准、定價和報銷的條例因國而異。一些國家要求批准藥品的銷售價格,然後才能上市。在許多國家,定價審查期是在獲得市場營銷批准後開始的。在一些國外市場,處方藥的定價即使在獲得初步批准之後,仍受政府的持續控制。因此,我們可能在某一特定國家獲得對某一產品的監管批准,但隨後會受到價格管制的限制,這些規定可能會拖延我們的產品的商業推出,可能會拖延很長時間,並對我們在該國銷售該產品所能產生的收入產生不利影響。不利的定價限制可能會妨礙我們收回對一個或多個產品候選人的投資,即使我們的產品候選人獲得了監管機構的批准。
我們成功地將任何產品商業化的能力也將在一定程度上取決於這些產品和相關治療的覆蓋範圍和足夠的補償將從第三方支付者那裏獲得,包括政府當局,如醫療保險和醫療補助、私人健康保險公司和其他組織。為自己的病情提供醫療服務的病人通常依靠第三方付款人來償還與其治療有關的全部或部分費用。保險範圍和來自第三方付款人的充分補償是新產品驗收的關鍵.即使我們成功地將一種或多種產品推向市場,這些產品也可能被認為是不符合成本效益的,償還任何產品的金額可能不足以使我們在競爭的基礎上銷售我們的產品。由於我們的項目正處於開發的早期階段,我們此時無法確定其成本效益或可能的覆蓋和補償水平或方法。越來越多的是,向病人或醫療服務提供者償還費用的第三方支付者,如政府和私人保險計劃,要求製藥公司從清單價格中向他們提供預先確定的折扣,並正在尋求降低生物製藥產品的收費或報銷金額。如果根據我們的開發和其他成本,我們能夠對任何產品收取的價格,或這些產品的覆蓋範圍和補償不足,我們的投資回報就會受到不利影響。
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{Br}在獲得新批准的藥物的報銷方面可能會出現重大延誤,而且覆蓋面可能比FDA或類似的外國監管當局批准該藥物的目的更有限。此外,報銷資格並不意味着任何藥物或治療生物將在所有情況下或以包括研究、開發、製造、銷售和分銷在內的費用償還率償還。
新藥物的臨時償還水平,如果適用,也可能不足以支付我們的費用,而且可能不會成為永久性的。償還率可能基於已被償還的較低成本藥物的付款,可能被納入其他服務的現有付款,並可能反映醫療保險數據中的預算限制或不完善之處。藥品的淨價格可以通過政府保健項目或私人付款者所要求的強制性折扣或回扣,以及通過今後放鬆目前限制從可能以低於美國價格出售藥品的國家進口藥品的任何放鬆措施來降低。此外,在美國沒有統一的保險和償還政策,而且承保範圍和補償可能因付款人而大不相同。因此,從第三方付款人那裏獲得產品的覆蓋範圍和報銷批准是一個耗時而昂貴的過程,可能需要我們向每一個支持科學、臨牀和成本效益數據的付款人提供按付款人使用我們產品的科學、臨牀和成本效益數據,同時不能保證我們將獲得覆蓋範圍和足夠的補償。在新批准的產品的保險範圍和報銷方面存在很大的不確定性。第三方支付者通常依靠醫療保險覆蓋政策和支付限制來設定自己的償還率,但除了醫療保險的確定外,他們也有自己的方法和審批過程。我們無法迅速從政府資助和私人付款人那裏獲得我們開發並獲得監管批准的新藥的承保範圍和適當的償還率,這可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大和不利的影響。
如果我們決定採用FDA的快速通道指定,它可能不會導致更快的發展或監管審查或批准過程。
我們可以為我們的一個或多個產品候選人尋求快速通道指定。如果一種藥物打算用於治療嚴重或危及生命的疾病,且該藥物顯示有可能解決這種情況下未得到滿足的醫療需求,則產品主辦方可申請fda快速通道認證。FDA有廣泛的酌處權是否授予這一稱號,所以即使我們認為某一特定的產品候選人有資格獲得這一稱號,我們也不能向您保證FDA將決定授予它。即使我們確實獲得了快速通道指定,我們可能不會經歷一個更快的開發過程,審查或批准比傳統的FDA程序。如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持這一指定,它可能會撤銷快速通道指定。
如果我們決定為我們的一些產品選擇尋求Orphan藥品指定,我們可能不成功或可能無法保持與Orphan藥品指定相關的利益,包括潛在的補充市場排他性。
作為我們的商業戰略的一部分,我們可能會尋求一個或多個我們的產品候選人的孤兒藥品指定,我們可能是不成功的。包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管當局可以將針對相對較少患者的藥物指定為孤兒藥物。根據“孤兒藥物法”,FDA可以指定一種藥物為孤兒藥物,如果它是一種旨在治療一種罕見疾病或疾病的藥物,一般定義為在美國不足20萬人的病人人口,或在美國超過20萬的病人人口,而在美國,開發這種藥物的費用將無法從在美國的銷售中收回。在美國,Orphan藥品的指定使一方有權獲得財政獎勵,例如為臨牀試驗費用提供資助的機會、税收優惠和用户費用豁免。此外,如果被指定為孤兒藥物的產品隨後獲得FDA對其指定的疾病的第一次批准,則該產品有權獲得孤兒藥品專賣權,這意味着FDA在七年內不得批准任何其他申請,以便在同一指示下銷售同一產品,除非是在有限的情況下,例如表明其臨牀優於具有孤兒藥品專賣性的產品,或製造商無法保證足夠的產品數量。
即使我們在特定的適應症中為我們的產品候選人獲得了Orphan藥品的指定,由於不確定因素,我們也可能不是第一個獲得孤兒指定指示的這些產品候選人的營銷批准的人。
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與開發藥品有關。此外,如果我們尋求批准比孤兒指定的指示更廣泛的指示,在美國的獨家銷售權可能會受到限制,或者如果食品和藥物管理局後來確定指定的請求存在重大缺陷,或者如果製造商無法保證足夠數量的產品滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需要,則可能會失去這種權利。此外,即使我們獲得了一個產品的孤兒藥物排他性,這種排他性可能不能有效地保護產品不受競爭的影響,因為在相同的條件下,不同活性成分的不同藥物可以被批准。即使在孤兒產品獲得批准之後,如果FDA認為後一種藥物更安全、更有效,或者對病人的護理做出了重大貢獻,FDA也可以為同樣的情況批准具有相同活性的同一種藥物。孤兒藥品的指定既不會縮短藥品的開發時間或監管審查時間,也不會給藥品在監管審查或批准過程中帶來任何優勢。此外,雖然我們可能會為我們的產品候選人尋求Orphan藥品指定,但我們可能永遠不會得到這樣的指定。
最近的税務改革立法於2017年12月22日簽署成為法律,將指定的孤兒產品的合格臨牀研究成本從50%降至25%。因此,進一步限制了我們的優勢,並可能影響我們今後尋求孤兒藥品指定的商業戰略。
我們受到美國和某些外國進出口管制、制裁、禁運、反腐敗法和反洗錢法律法規的約束。遵守這些法律標準可能會削弱我們在國內和國際市場上競爭的能力。我們可能會因違法行為而面臨刑事責任和其他嚴重後果,這會損害我們的業務。
我們受出口管制和進口法律和條例的約束,包括美國出口管理條例、美國海關條例、由美國財政部外國資產管制辦公室管理的各種經濟和貿易制裁條例、經修正的美國1977年“外國腐敗行為法”、或“反海外腐敗法”、載於“美國法典”第18編第201節、“美國旅行法”、“美國愛國者法”以及我們開展活動的國家的其他州和國家反賄賂和反洗錢法。反腐敗法被廣義地解釋,禁止公司及其僱員、代理人、承包商和其他合作者授權、許諾、提供或直接或間接地向公共或私營部門的受援者提供不正當的付款或任何其他有價值的東西。我們可以聘請第三方銷售我們的產品,在美國境外銷售我們的產品,進行臨牀試驗,並/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他監管批准。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和僱員有直接或間接的互動。我們可以為我們的僱員、代理人、承包商和其他合作者的腐敗或其他非法活動承擔責任,即使我們沒有明確授權或實際知道這些活動。任何違反上述法律和條例的行為都可能導致大量民事和刑事罰款和刑罰、監禁、喪失進出口特權、取消關税、重新評估税收、違約和欺詐訴訟、名譽損害和其他後果。
美國境外的政府往往實行嚴格的價格管制,這可能會對我們的收入產生不利影響,如果有的話。
在一些國家,特別是歐洲聯盟成員國或歐盟,處方藥的定價受政府管制。在這些國家,與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間才能收到產品的營銷批准。此外,各國政府和其他利益攸關方可能對價格和補償水平施加相當大的壓力,包括作為控制費用措施的一部分。政治、經濟和監管方面的發展可能會使定價談判進一步複雜化,價格談判可能在獲得補償後繼續進行。歐盟各成員國使用的參考定價和平行分配,或低價和高價成員國之間的套利,可以進一步降低價格。為了在一些國家獲得保險和報銷或定價批准,我們或目前或未來的合作者可能需要進行一項臨牀試驗或其他研究,將我們的治療候選藥物的成本效益與其他可用療法進行比較,以便獲得或維持報銷或定價批准。第三方付款人或當局公佈折扣可能會對出版國和其他國家的價格或償還水平造成進一步壓力。如任何獲批准銷售的產品的報銷單不能報銷或在範圍或數量上受到限制,或如果定價設定在不能令人滿意的水平,則我們的業務、財務狀況、結果
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行動或前景可能受到重大和不利的影響。此外,最近聯合王國就其歐盟成員資格舉行的全民投票導致聯合王國多數選民投票退出歐洲聯盟(通常稱為英國退歐)。英國退歐可能導致法律不確定性,以及可能存在分歧的國家法律和法規,包括與處方藥定價有關的法律和法規,因為英國決定複製或取代哪些歐盟法律。如果聯合王國大幅度改變其影響處方藥定價的規定,我們可能面臨巨大的新費用。因此,英國退歐可能損害我們在歐盟和英國開展業務的能力。
歐洲的數據收集受關於個人信息的使用、處理和跨境轉移的限制性法規管轄。
{Br}歐盟個人健康數據的收集和使用受“數據保護指令”和截至2018年5月“一般數據保護條例”(GDPR)的規定管轄。這些指令對與個人數據有關的個人的同意、向個人提供的信息、向主管國家數據保護當局通報數據處理義務以及個人數據的安全和保密提出了若干要求。“數據保護指令”和“探地雷達”還對將個人數據從歐盟轉移到美國實施了嚴格的規定。不遵守“數據保護指令”、“GDPR”和歐盟成員國相關國家數據保護法的要求,可能導致罰款(例如,最高達20,000,000歐元,或高達上一財政年度全球年營業額總額的4%(以較高者為準))和其他行政處罰。“全球地質雷達條例”可能對我們處理的個人數據規定額外的責任和責任,並可能要求我們建立更多的機制,確保遵守新的數據保護規則。這可能會對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生不利影響。由於實施了“全球地質雷達”,我們可能需要建立更多的機制,確保遵守新的數據保護規則。在數據保護當局尋求強制遵守探地雷達的方式方面存在重大不確定性,目前尚不清楚。例如,目前還不清楚當局是否會對在歐盟做生意的公司進行隨機審計。, 或者,當局將等待聲稱其權利受到侵犯的個人提出申訴。執法的不確定性和與確保遵守全球地質雷達相關的費用是繁重的,並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。此外,英國退歐給英國的數據保護監管帶來了不確定性。具體而言,尚不清楚聯合王國是否將頒佈相當於“探地雷達”的數據保護立法,以及如何管制進出聯合王國的數據傳輸。
與我們普通股所有權有關的風險
我們的季度經營業績可能大幅波動,或低於投資者或證券分析師的預期,每一個都可能導致我們的股價波動或下跌。
我們預計我們的經營業績將受到季度波動的影響。我們的淨虧損和其他經營業績將受到許多因素的影響,包括:
§ |
(B)與我們的造幣廠平臺、產品候選人或未來發展計劃的持續發展有關的費用水平的變化; |
§ |
臨牀前和今後臨牀試驗的結果,或我們或現有或未來的合作者或許可夥伴增加或終止今後臨牀試驗或資金支助的結果; |
§ |
(B)我們執行任何額外的合作、許可證或類似安排,以及根據現有或未來安排我們可能作出或收到付款的時間,或終止或修改任何這種現有或未來安排; |
§ |
我們可能參與的任何知識產權侵權訴訟或反對、干涉或取消程序; |
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關鍵人員的增減; |
§ |
我們或我們的競爭對手的戰略決策,如收購、剝離、分拆、合資、戰略投資或改變商業戰略; |
§ |
如果我們的任何產品候選人獲得監管批准,這種批准的條件和市場接受和對該產品候選人的要求; |
§ |
(B)影響我們的產品候選人或競爭對手的監管發展;以及 |
§ |
一般市場和經濟條件的變化。 |
如果我們的季度經營業績低於投資者或證券分析師的預期,我們普通股的價格可能會大幅下跌。此外,我們的經營業績的任何季度波動,反過來也可能導致我們的普通股價格大幅波動。我們認為,對我們的財務業績進行季度比較不一定有意義,也不應作為我們未來業績的指標。
我們股票的市場價格可能會波動,你可能會損失全部或部分投資。
我們普通股的交易價格可能波動很大,並且會受到各種因素的影響,有些因素我們無法控制。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響,包括本節和本報告其他部分所述的其他風險以及下列因素:
§ |
(B)對我們的產品候選人、我們的競爭對手或我們現有的或未來的合作者的臨牀前研究和未來臨牀試驗的結果; |
§ |
(B)美國和其他國家的管制或法律發展,特別是適用於我們產品候選人的法律或條例的變化; |
§ |
競爭產品或技術的成功; |
§ |
由我們、我們未來的商業化夥伴或我們的競爭對手介紹和宣佈新產品,以及這些介紹或宣佈的時間; |
§ |
監管機構對我們的產品、臨牀研究、製造過程或銷售和營銷條款採取的行動; |
§ |
我們的財務業績或被認為與我們相似的公司的財務業績的實際或預期變化; |
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(B)我們獲得或許可其他技術、產品或產品候選人的努力取得成功; |
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今後任何合作的發展,包括但不限於與發展和商業化夥伴的合作; |
§ |
製藥和生物技術部門的市場條件; |
§ |
我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾; |
§ |
與專利或其他所有權有關的進展或爭議,包括專利、訴訟事項以及我們為產品候選人和產品獲得專利保護的能力; |
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§ |
(B)我們籌集額外資金的能力或能力以及我們籌集資金的條件; |
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招聘或離開關鍵人員; |
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醫療保健支付系統結構的變化; |
§ |
實際或預期的收益估計變化或股票市場分析師關於我們普通股、其他可比公司或一般行業的建議的變化; |
§ |
(B)我們的失敗或我們的競爭對手未能滿足我們或我們的競爭對手可能對市場作出的分析預測或指導; |
§ |
投資者認為可與我們比較的公司估值的波動; |
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宣佈並期望作出更多的籌資努力; |
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新聞界或投資界的投機活動; |
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股票價格和普通股成交量的波動,可能影響到我國的交易流動性和公開流通股; |
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我們、內部人士或股東出售我們的普通股; |
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我們普通股的集中所有權; |
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會計原則的變化; |
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恐怖行為、戰爭行為或普遍的內亂時期; |
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自然災害和其他災害;以及 |
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總的經濟、工業和市場狀況。 |
此外,股票市場,特別是製藥、生物製藥和生物技術股票的市場,經歷了與發行者的經營業績往往無關或不成比例的價格和數量的極端波動。這些廣泛的市場和行業因素可能會嚴重損害我們普通股的市場價格,而不管我們的實際經營業績如何。實現上述任何風險或任何廣泛的其他風險,包括本“風險因素”一節所述風險,都可能對我們普通股的市場價格產生巨大而不利的影響。此外,股東可能更難以股東可以出售較少股份的相同價格出售大量股票。
在過去,證券集體訴訟常常是在證券市場價格下跌之後對一家公司提起的。這種風險對生物製藥公司尤其重要,近年來,這些公司的股價經歷了巨大的波動。
出售大量普通股可能導致我們普通股的價格下跌。
在任何時候,在公開市場上出售我們的大量普通股都可能發生。如果我們的股東在鎖定之前或之後在公開市場上出售大量我們的普通股,或者市場認為我們的股東打算出售我們的普通股,以及與我們的首次公開募股有關的其他有關轉售失效的法律限制,我們的普通股的市場價格可能會大幅下跌。我們的每一位高級職員、董事和股東都與承銷商簽訂了鎖定協議,限制了他們出售或轉讓股票的能力。這些
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與我們的首次公開募股相關的鎖定協議將於2019年12月23日到期。然而,我們的承銷商可以自行決定,允許受合同鎖定約束的我們的高級職員、董事和其他現有股東在鎖存協議到期前出售股票。鎖定協議期滿後,大量普通股將有資格在公開市場出售。
我們無法預測在公開市場上出售我們的股票或出售股票對我們普通股的市價有什麼影響。然而,今後在公開市場上出售大量我們的普通股,包括行使我們未付的認股權證或期權時發行的股份,或認為可能發生這種出售的看法,都可能對我們普通股的市場價格產生不利影響。
我們還預計,今後可能需要大量的額外資本來繼續我們計劃中的業務。為了籌集資金,我們可以以我們不時決定的價格和方式,在一次或多次交易中出售普通股、可轉換證券或其他股票證券。如果通過出售和發行股票或其他可轉換為股票的證券籌集額外資本,我們的股東將被稀釋。這些出售,或市場上認為持有大量股票的人打算出售股票的看法,可能會降低我們普通股的市場價格。
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究或報告,或者他們對我們的股票發表不利或誤導的意見,我們的股票價格和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將受到行業或證券分析師發佈的有關我們或我們業務的研究和報告的影響。我們沒有任何控制行業或證券分析師,或內容和意見包括在他們的報告。如果涉及我們的任何分析師對我們、我們的商業模式、我們的知識產權或我們的股票表現發表負面或誤導的意見,或者如果我們的臨牀前研究、臨牀試驗和經營結果不能滿足分析師的期望,我們的股價可能會下跌。如果一名或多名這樣的分析師停止報道我們或不定期發表關於我們的報告,我們就可能失去在金融市場上的能見度,這反過來可能導致我們的股票價格或交易量下降。
我們的主要股東和管理層擁有很大比例的股票,並將能夠控制須經股東批准的事項。
基於截至2019年9月30日我們普通股的實益所有權,我們的執行官員、董事、5%或5%以上股本的持有者及其各自的附屬公司有權受益地擁有我們大約69%的未償表決權股票。因此,這些股東如果共同行動,將繼續控制需要股東批准的公司行動的結果,包括選舉董事、修改我們的組織文件、任何合併、合併或出售我們全部或實質上的所有資產以及任何其他重大的公司交易。這些股東的利益可能與你的利益不一樣,甚至可能與你的利益相沖突。例如,這些股東可以推遲或阻止我們公司的控制權改變,即使這種改變控制會使我們的其他股東受益,這可能會剝奪我們的股東獲得作為出售我們公司或我們資產的一部分的普通股溢價的機會,並可能影響我們普通股的現行市場價格。股票所有權的顯著集中可能會對我們普通股的交易價格產生不利影響,因為投資者認為可能存在或出現利益衝突。
我們是一家“新興成長型公司”和一家“較小的報告公司”,我們無法確定適用於新興成長型公司或較小的報告公司的報告要求的減少是否會使我們的普通股對投資者的吸引力降低。
我們是一家“新興成長型公司”,如2012年“創業創業法”或“就業法案”中所定義的。只要我們繼續是一家新興的成長型公司,我們就可以利用各種報告要求的豁免,這些規定適用於其他非新興成長型公司的上市公司,包括(I)不需要遵守經修正的2002年“薩班斯-奧克斯利法”第404節或“薩班斯-奧克斯利法”第404節的審計認證要求,(Ii)在我們的定期報告和委託書中減少有關高管薪酬的披露義務,以及(3)免除舉行不具約束力的諮詢股東關於高管薪酬和股東批准任何未經核準的金降落傘付款的表決的要求。
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以前。此外,作為一家新興的成長型公司,我們只需要在本報告中提供兩年的審定財務報表和兩年的選定財務數據。
我們將繼續是一家新興的增長公司,直至(I)本財政年度的最後一天(A)在我們的首次公開發行(IPO)結束五週年之後--2025年12月31日--(B)我們的年總收入至少為10.7億美元,或(C)我們被認為是一個大型加速申報者,這要求我們非附屬公司持有的普通股市值自6月30日前超過7億美元,以及(Ii)在上一個3年期間,我們發行超過10億元不可轉換債務的日期。
根據“就業法”,新興成長型公司也可以推遲採用新的或經修訂的會計準則,直到這些準則適用於私營公司為止。我們選擇利用這一長期過渡時期的好處。因此,我們的財務報表可能無法與遵守這種新的或經修訂的會計準則的公司的財務報表相比較。在我們不再是“新興成長型公司”或以肯定和不可撤銷的方式選擇退出“證券法”第7(A)(2)(B)節規定的豁免之日之前,在發佈適用於我們財務報表的新的或經修訂的會計準則並對公營和私營公司有不同的生效日期之前,我們將披露非新興成長型公司需要採用的日期以及我們將採用最近發佈的會計準則的日期。
我們也是一家“較小的報告公司”,這意味着在我們首次公開發行之日,我們非附屬公司持有的股票的市場價值不到7.00億美元,而在最近一個財政年度,我們的年收入不到1億美元。我們可能會繼續是一家規模較小的報告公司,直到(I)截至6月30日,我們由非附屬公司持有的股票的市場價值低於2.5億美元,或(Ii)在最近一個財政年度,我們的年度收入不到1億美元,而非附屬公司持有的我們股票的市場價值在6月30日之前還不到7000萬美元。如果我們是一家規模較小的報告公司,當我們不再是一家新興的增長型公司時,我們可能會繼續依賴於對較小的報告公司提供的某些披露要求的豁免。具體來説,作為一家較小的報告公司,我們可以選擇只在我們的表10-K年度報告中列出最近兩個財務年度的審定財務報表,而且與新興的成長型公司類似,較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。我們無法預測投資者是否會發現我們的普通股不那麼有吸引力,因為我們可能依賴這些豁免。如果一些投資者認為我們的普通股不那麼有吸引力,我們的普通股的交易市場可能就會不那麼活躍,而我們的股價可能會更不穩定。
根據我們的租船文件和特拉華州的法律,反收購條款可以防止或推遲對我們的收購,這可能對我們的股東有利,也可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們重報的公司註冊證書和我們重報的章程載有可能推遲或阻止我們公司控制權改變的規定。這些條文亦可能令股東難以選出並非由現任董事局成員提名的董事,或採取其他公司行動,包括改變我們的管理層。這些規定:
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(B)設立一個分類董事會,使我們董事會的所有成員不是一次選舉產生的; |
§ |
\x{e76f}只允許董事會確定董事會的董事人數並填補空缺; |
§ |
規定,只有在我們三分之二的股東批准的情況下,董事才能“因由”被撤職; |
§ |
要求超級多數表決修改我們重報的註冊證書和重新聲明的附例中的某些規定; |
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授權發行“空白支票”優先股,我們的董事會可用來執行股東權利計劃; |
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消除股東召集股東特別會議的能力; |
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禁止股東以書面同意的方式採取行動,這要求在我們的股東會議上採取所有股東行動; |
§ |
禁止累積投票; |
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為我們董事會的選舉提名或提出股東在年度股東會議上可以採取行動的事項制定預先通知要求。 |
我們重報的註冊證書中的獨家論壇條款可能限制股東在司法論壇上提出索賠的能力,因為它認為這有利於與我們或我們的任何董事、高級官員或其他僱員發生爭端,這可能會阻止對此類索賠的訴訟。
我們重新聲明的註冊證書,在法律允許的最充分範圍內規定,特拉華州法院是以下行為的專屬法院:代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟;任何聲稱違反信託義務的訴訟;根據“特拉華普通公司法”或“DGCL”對我們提出索賠的任何訴訟,我們重新聲明的註冊證書,或我們重申的附例;或任何聲稱對我們提出索賠的訴訟,該訴訟受內部事務理論管轄。這一專屬法院條款不適用於為執行“外匯法”規定的義務或責任而提起的訴訟。但是,它可以適用於屬於專屬法院條款所列舉的一個或多個類別並根據“證券法”提出主張的訴訟,因為“證券法”第22條規定聯邦法院和州法院對為執行“證券法”或其規定的規則和條例所規定的任何義務或責任而提起的所有訴訟具有並行管轄權。法院是否會對根據“證券法”提出的索賠執行這樣的規定還存在不確定性,而且我們的股東也不會被視為放棄了我們遵守聯邦證券法及其規定的規則和條例。
這一選擇法院的規定可能限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的任何董事、高級人員或其他僱員發生爭端的權利主張的能力,這可能會阻止對此類索賠的訴訟。或者,如果法院認為我們重述的公司註冊證書中所載的法院選擇條款在一項訴訟中不適用或不可執行,我們可能會在其他司法管轄區支付與解決這類訴訟有關的額外費用,這可能會損害我們的業務、業務結果和財務狀況。
此外,DGCL第203條可能會阻止、延遲或阻止我們公司控制權的改變。第203條對我們與持有我們普通股15%或以上的人之間的合併、商業合併和其他交易施加某些限制。
我們將因作為一家上市公司而增加成本,我們的管理層將需要投入大量時間用於新的合規倡議和公司治理做法。
作為一家上市公司,特別是在我們不再是一家新興的成長型公司之後,我們將承擔大量的法律、會計和其他開支,而我們作為一傢俬營公司並沒有承擔這些費用。“薩班斯-奧克斯利法案”、“多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法”、納斯達克全球市場的上市要求以及其他適用的證券規則和條例對上市公司施加了各種要求,包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理人員和其他人員將需要為這些遵守規定的倡議投入大量時間。此外,我們期望這些規則和條例將大大增加我們遵守法律和財務的費用,並使一些活動更加耗時和昂貴。我們不能預測或估計額外費用的數額或時間,我們可能會招致迴應這些要求。這些規定的影響,亦會令我們更難吸引和挽留合資格的人士出任董事局、董事局委員會或行政人員。成本的增加可能要求我們降低業務的其他方面的成本,或提高我們的服務價格。此外,這些規則和條例往往有不同的解釋,在許多情況下是因為它們缺乏特殊性,因此,隨着新的指導方針的提供,它們在實踐中的應用可能會隨着時間的推移而演變。
86
目錄
管理和理事機構。這可能導致在遵守事項方面繼續存在不確定性,並由於不斷修訂披露和治理做法而導致費用增加。
我們目前不需要遵守SEC執行“薩班斯-奧克斯利法”第404條的規則,因此不需要對我們為此目的對財務報告的內部控制的有效性進行正式評估。根據第404條,我們將被要求提交一份關於財務報告的內部控制的報告。然而,雖然我們仍然是一家新興的成長型公司,但我們不會被要求包括一份由我們的獨立註冊會計師事務所發佈的關於財務報告內部控制的認證報告。為了在規定的期限內遵守第404條的規定,我們將參與一個記錄和評估我們對財務報告的內部控制的過程,這既昂貴又具有挑戰性。在這方面,我們將需要繼續投入內部資源,可能聘用外部諮詢人,並通過一項詳細的工作計劃,以評估和記錄對財務報告的內部控制是否充分,繼續採取步驟酌情改進控制程序,通過測試控制措施是否如文件所示運作,併為財務報告的內部控制實施持續報告和改進程序。這一過程將是費時、昂貴和複雜的。儘管我們作出了努力,但我們仍有可能無法在規定的時限內或根本無法得出結論,即我們對財務報告的內部控制按照第404節的要求是有效的。如果我們發現一個或多個重大弱點,就可能導致金融市場因對財務報表的可靠性失去信心而產生不利反應。此外,如果我們不能繼續滿足這些要求,我們可能無法繼續在納斯達克全球市場上市。
由於我們預計在可預見的將來不會為我們的股本支付任何現金紅利,因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從來沒有宣佈或支付我們的股本現金紅利。我們目前打算保留我們未來的所有收入(如果有的話),以便為我們的業務的增長和發展、運營和擴展提供資金,而且在可預見的將來,我們也不會宣佈或支付任何現金紅利。因此,資本增值,如果我們的普通股,將是您唯一的收益來源,在可預見的未來。
項目2.股票證券的未登記銷售和收益的使用
使用ipo收益
在2019年7月1日,我們結束了我們的首次公開募股(IPO),我們以每股15.00美元的價格出售了690萬股普通股。首次公開發行股份的要約和出售根據“證券法”根據表格S-1(文件編號333-231837)的登記聲明進行登記,該文件於2019年5月30日提交證券交易委員會,並於2019年6月26日由證券交易委員會宣佈生效,並由根據規則462(檔案編號333-232373)提交的表格S1的登記聲明加以補充。在扣除承保折扣和730萬美元佣金並提供費用後,我們籌集了大約9,330萬美元的淨收益。我們打算利用首次公開募股所得的淨收益,發展我們的α。4β7 計劃和我們的造幣廠平臺,並擴大我們的產品候選管道,並資助營運資金和一般的公司用途。我們IPO承銷商的代表是Jefferies LLC、Cowen and Company、LLC、BMO Capital Markets Corp.和WellsFargo Securities。我們沒有向擁有10%或10%以上普通股的董事、高級人員或個人或其合夥人或附屬公司支付任何款項,但在正常業務過程中根據董事補償政策向高級職員和非僱員董事支付的款項除外。
87
目錄
項目3.高級證券的違約
無
項目4.礦山安全披露
不適用
項目5.其他信息
無
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目錄
項目6.展品
對條例S-K第601項(本章第229.601節)所要求的證物進行加工。
證據 數 |
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描述 |
形 |
檔案編號。 |
展覽提交日期 |
茲提交/提供 |
3.1 |
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莫爾菲控股有限公司公司註冊證書 |
10-Q |
001-38940 |
08/13/2019 |
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3.2 |
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重新制定了莫爾菲控股公司的規章制度。 |
10-Q |
001-38940 |
08/13/2019 |
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31.1 |
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根據2002年“薩班斯-奧克斯利法”第302條通過的1934年“證券交易法”第13a-14(A)條和第15d-14(A)條規定的首席執行幹事認證。 |
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X |
31.2 |
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根據根據2002年“薩班斯-奧克斯利法”第302條通過的1934年“證券交易法”第13a-14(A)條和第15d-14(A)條認證首席財務官。 |
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X |
32.1* |
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根據2002年“薩班斯-奧克斯利法”第906條通過的根據“美國法典”第18條第1350款頒發的首席執行幹事證書。 |
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X |
32.2* |
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根據2002年“薩班斯-奧克斯利法”第906條通過的根據“美國法典”第18條第1350款認證的首席財務官。 |
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X |
[br]101 |
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XBRL實例文檔 |
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X |
{Br}101.SCH |
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XBRL分類法擴展架構文檔。 |
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X |
{Br}101.CAL |
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XBRL分類法擴展計算鏈接庫文檔。 |
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X |
101 DEF |
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XBRL分類法擴展定義鏈接庫文檔。 |
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X |
101.lab |
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XBRL分類法擴展標籤鏈接庫文檔。 |
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X |
101.PRE |
XBRL分類法擴展表示鏈接庫文檔。 |
X |
*本文件附錄32.1和32.2所提供的證明被視為附在本表10-Q中,為“交易法”第18節的目的未被視為“存檔”,或以其他方式受該節的責任制約,也不應被視為以參考方式納入根據“證券法”或“交易法”提交的任何文件。
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目錄
簽名
根據1934年“證券交易法”的要求,登記人已正式安排由下列簽名人代表其簽署本報告,並經正式授權。
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形態持有公司 |
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2019年11月12日 |
通過: |
/s/Praveen P.Tipirneni |
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作者聲明:[by]Praveen P.Tipirneni,M.D. |
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總裁、首席執行官和主任 (特等執行幹事) |
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2019年11月12日 |
通過: |
/s/Robert E.Farrell Jr. |
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小羅伯特·E·法雷爾(Robert E.Farrell Jr.)註冊會計師 |
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財務和業務副總裁兼財務主任 (首席財務和會計幹事) |
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