美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格10-q

(第一標記)

截至2019年9月30日止的季度

或

從_

佣金檔案編號：001-38938

斯托克治療公司

(“註冊章程”所指明的註冊人的確切姓名)

(781) 430-8200

(登記人的電話號碼，包括區號)

不適用

(前姓名、前地址及前財政年度，如自上次報告以來有所更改)

根據該法第12(B)節登記的證券：

用檢查標記標明登記人(1)是否已提交1934年“證券交易法”第13條或第15(D)條要求在過去12個月內提交的所有報告(或登記人被要求提交此類報告的較短期限)，(2)在過去90天中一直受到這類備案要求的限制。自願性、自願性、無償性、自願性、☐性

通過檢查標記，説明註冊人是否以電子方式提交了在過去12個月內根據條例S-T(本章第232.405節)規則要求提交的每一份交互數據文件(或要求註冊人提交此類文件的較短期限)。

通過檢查標記表明註冊人是大型加速備案者、加速備案者、非加速備案者、較小的報告公司還是新興的成長型公司。參見“外匯法案”第12b-2條規則中“大型加速備案者”、“加速申報人”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義。

如果一家新興成長型公司，請用支票標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“外匯法”第13(A)條規定的任何新的或修訂的財務會計準則。

通過檢查標記表明註冊人是否為空殼公司(如“交易法”規則12b-2所界定的)。

截至2019年11月12日，註冊人共有普通股32，729，777股，每股票面價值0.0001美元，已發行。

目錄

2

前瞻性陳述

本季度報告的表10-Q包含前瞻性聲明的安全港條款，其中包括前瞻性聲明，其中包括1933年證券法第27A節，經修正(“證券法”)和1934年證券交易法第21E節，經修正(“交易法”)。除本季度10-Q表報告所載的當前和歷史事實陳述外，包括關於我們未來業務結果和財務狀況、業務戰略、預期產品、計劃前臨牀研究和臨牀或實地試驗、監管批准、研究和開發成本、成功時機和成功可能性以及未來業務管理計劃和目標的陳述，都可能是前瞻性陳述。在某些情況下，你可以用“可能”、“將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“沉思”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛力”或“繼續”等術語來識別前瞻性陳述，或者這些術語或其他類似表達的負面內容，儘管並非所有前瞻性的陳述都包含這些詞語。

前瞻性陳述是基於我們管理層的信念和假設，以及我們目前可以獲得的信息。此類陳述受到一些已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，由於各種因素，包括但不限於第一部分第2項中確定的因素，實際結果可能與前瞻性陳述中所表達或暗示的結果大相徑庭。“管理人員對財務狀況和經營結果的討論和分析”和第二部分第1A項“風險因素”。這些風險和不確定性包括但不限於：

您應該閲讀本季度報告的表10-Q和文件，我們在此參考完全，並瞭解到，我們的實際未來的結果可能與我們的預期大相徑庭。我們用這些謹慎的聲明來限定我們所有前瞻性的陳述。除適用法律要求外，我們不打算公開更新或修改本文所載的任何前瞻性聲明，無論是由於任何新的信息、未來事件、改變的情況或其他原因。

3

第一部分-財務資料

項目1.財務報表。

斯托克治療公司

壓縮合並資產負債表

(單位：千，但份額和每股數額除外)

(未經審計)

所附附註是這些未經審計的精簡合併財務報表的組成部分。

4

斯托克治療公司

精簡的業務和綜合損失綜合報表

(單位：千，但份額和每股數額除外)

(未經審計)

所附附註是這些未經審計的精簡合併財務報表的組成部分。

5

斯托克治療公司

股東權益合併簡表

(單位：千，但份額和每股數額除外)

(未經審計)

所附附註是這些未經審計的精簡合併財務報表的組成部分。

6

斯托克治療公司

合併現金流量表

(單位：千)

(未經審計)

所附附註是這些未經審計的精簡合併財務報表的組成部分。

7

斯托克治療公司及附屬公司

精簡合併財務報表附註-(未經審計)

1.業務性質和列報基礎

組織

斯托克治療公司(“公司”)成立於2014年6月，根據特拉華州的法律成立。該公司是一家早期生物製藥公司，開創了一種通過精確上調蛋白質表達來治療嚴重遺傳疾病的潛在原因的新方法。

首次公開發行

2019年6月21日，該公司完成了其普通股的首次公開發行(“首次公開發行”)，以每股18.00美元的公開發行價格發行和出售了9，074，776股普通股，其中包括充分行使承銷商購買更多股份的選擇權後出售的1，183，666股股票，在扣除承保折扣、佣金和發行成本後，淨收益約為1.494億美元。在IPO結束時，公司的可轉換優先股自動轉換為普通股(見注7)。在轉換可轉換優先股後，公司將可轉換優先股的賬面價值重新分類為普通股和額外的已繳入資本。

在2019年6月6日，與首次公開募股有關，公司對公司發行的和已發行的普通股和可轉換優先股進行了一比9.95的反向拆分。在反向股票分割生效後，(1)已發行普通股和可轉換優先股的所有股份都作了調整；(2)對每個可行使普通股的已發行期權的普通股數目進行了調整；(3)調整了每個已發行的購買普通股期權的行使價格。在中期合併合併財務報表中，所有未清普通股編號(包括受公司期權控制的普通股股份和已轉換為已發行可轉換優先股的普通股)、股價、行使價格和每股金額均作了追溯性調整，以反映提交的所有期間的反向股票分割情況。普通股和可轉換優先股的每股票面價值和授權股份數未因反向股票分割而調整。

2019年6月21日，該公司向特拉華州國務祕書提交了一份經修訂和重新聲明的公司註冊證書，授權發行至多3億股普通股、每股0.0001美元票面價值和1000萬股未指定優先股，每股面值0.0001美元。

不確定性

該公司受到生物技術行業早期公司共同面臨的風險和不確定因素的影響，包括但不限於競爭對手開發新技術創新、依賴關鍵人員、保護專利技術、遵守政府規定和獲得額外資本以資助業務的能力。目前正在開發的產品候選產品將需要大量額外的研究和開發努力，包括在商業化之前進行廣泛的臨牀前和臨牀測試以及監管批准。這些努力需要大量的額外資本、充足的人員和基礎設施以及廣泛的合規報告能力。即使公司的產品開發努力是成功的，它是不確定的，如果有的話，公司將從產品銷售中獲得可觀的收入。

流動資金

該公司預計，在可預見的未來，其運營虧損和負現金流將繼續存在。截至2099年9月30日為止的9個月，公司預計其現金和現金等價物將足以支付2023年的運營費用和資本支出要求。該公司在該日期之後的未來生存能力取決於它是否有能力籌集額外資本來為其業務提供資金。

2.重要會計政策摘要和最近的會計公告

列報和合並的基礎

所附未經審計的合併財務報表是按照美國公認的會計原則(“公認會計原則”)編制的，其中包括公司及其全資子公司的賬目。本説明中凡提及適用指南，均指財務會計準則理事會(“財務會計準則”)“會計準則編纂”(“ASC”)和“會計準則更新”(“ASU”)中的公認會計原則。其合併子公司之間和之間的所有公司間交易都已被取消。

8

未經審計的中期財務信息

所附的未經審計的合併財務報表和相關披露未經審計，是根據公認會計原則編制的中期財務信息和關於表10-Q和條例S-X第10條的指示編制的。因此，它們不包括GAAP要求的完整財務報表所需的所有信息和腳註，應與2018年12月31日終了年度公司的合併財務報表和相關腳註一併閲讀，這些信息和腳註應包括在2019年6月19日提交證券交易委員會(SEC)的公司招股説明書中。該公司截至2019年9月30日以及截至2019年9月30日和2018年9月30日的3個月和9個月的財務信息未經審計，但管理層認為，所有調整(僅包括正常的經常性調整)都被認為是公允列報財務狀況、業務結果和現金流量的必要調整，這些調整包括在這些臨時期間提出的財務狀況、結果和現金流量。截至2018年12月31日的資產負債表信息來自已審計財務報表。公司在任何中期的經營結果不一定表明任何其他中期或整個財政年度的預期結果。

估計數的使用

按照公認會計原則編制未經審計的精簡合併財務報表，要求管理層對報告的資產、負債、權益、支出以及或有資產和負債披露數額作出估計和假設。根據情況、事實和經驗的變化，定期審查估計數。實際結果可能與這些估計不同。

現金和現金等價物

公司認為，在購買之日，所有原始期限為三個月或更短的高流動性投資都是現金等價物。公司將現金存入支票、清倉和貨幣市場賬户。

限制現金

2019年9月30日，受限制的現金包括貨幣市場賬户，對作為與公司公司設施租賃有關的保證金的信用證進行擔保。

下表對現金和現金等價物以及壓縮合並資產負債表上的限制性現金與現金流量表進行了核對(單位：千)：

金融工具的公允價值

會計準則編纂(ASC)主題820，公允價值計量(ASC 820)為以公允價值計量的工具建立了公允價值層次結構，它區分了基於市場數據(可觀測輸入)和公司自身假設(不可觀測輸入)之間的假設。可觀察的輸入是市場參與者根據從獨立於公司的來源獲得的市場數據為資產或負債定價時所使用的投入。不可觀測的投入是指反映公司對市場參與者在資產或負債定價中使用的投入的假設的投入，這些投入是根據目前情況下的最佳信息制定的。ASC 820將公允價值確定為交易所價格或退出價格，表示在市場參與者之間有秩序的交易中出售資產或為轉移負債而支付的金額。作為在公允價值計量中考慮市場參與者假設的基礎，ASC 820建立了三層價值等級，區分如下：

一級報價-活躍市場相同資產或負債的報價。

二級-除一級投入外，直接或間接可觀察的投入，如報價市場價格、利率和收益率曲線。

第三級-利用公司制定的假設估計數開發出不可觀測的輸入，反映市場參與者將使用的假設。

9

如果估值是基於在市場上觀察不到或無法觀察到的模型或投入，那麼確定公允價值就需要更多的判斷力。因此，對於被歸類為三級的工具，公司在確定公允價值時所行使的判斷程度最大。公允價值等級範圍內的金融工具水平是基於對公允價值計量具有重要意義的任何投入的最低水平。

遞延發行成本

該公司資本化的某些法律，專業會計和其他第三方費用是直接相關的過程中的股權融資，作為遞延發行成本，直到這種融資完成。在股權融資完善後，這些成本被記錄在股東權益的合併報表中，作為額外的轉帳資本的減少。

每股淨虧損

本公司根據參與證券所需的兩類方法計算普通股股東的每股基本淨虧損和稀釋淨虧損。公司認為其可轉換優先股(優先股)是參與證券，因為在支付普通股股利的情況下，優先股持有人有權在符合普通股持有人的基礎上獲得股息。根據兩類方法，普通股股東的淨虧損不分配給優先股，因為優先股持有人沒有分擔損失的合同義務。

根據兩類方法，普通股股東每股基本淨虧損是通過將普通股股東的淨虧損除以普通股的加權平均數目來計算的。

新興成長型公司和較小的報告公司地位

該公司是一家新興的成長型公司，如2012年“創業創業法案”(“就業法案”)中所定義的那樣。根據“就業法”，新興成長型公司可推遲採用新的或修訂後頒佈的會計準則，直至這些準則適用於私營公司為止。

該公司選擇利用這一延長的過渡期來遵守新的或經修訂的會計準則，這些準則對公營和私營公司有不同的生效日期，直到它(一)不再是一家新興的成長型公司，或(二)以肯定和不可撤銷的方式選擇退出“就業法”規定的延長過渡期。因此，公司未經審計的合併財務報表可能無法與上市公司生效之日遵守新的或經修訂的會計公告的公司進行比較。

該公司將繼續是一家新興的成長型公司，直到(1)其第一個會計年度的最後一天(A)該公司的年總收入至少為10.7億美元，或(B)該公司被認為是一個大型加速申報人，這意味着其由非附屬公司持有的普通股的市值在6月30日之前超過700.0美元。^TH，(2)在前三年和(3)2024年12月31日發行價值超過10億美元的非可轉換債券的日期。

該公司也是一家“較小的報告公司”，這意味着在其首次公開發行之日，其非附屬公司持有的股票在最近一個財政年度的市值不到1億美元。該公司可能繼續是一家規模較小的報告公司，只要(I)非附屬公司持有的股票市值低於2.5億美元，或(Ii)在最近完成的財政年度內，其年度收入低於1億美元，而非附屬公司持有的股票的市場價值低於7億美元。如果該公司在其不再是一家新興的增長型公司時是一家較小的報告公司，該公司可能繼續依賴於對較小的報告公司適用的某些披露要求的豁免。具體來説，作為一家較小的報告公司，該公司可以選擇只在其10-K格式的年度報告中提交最近兩個經審計的財務報表，而且與新興的成長型公司類似，較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。

最近通過的會計公告

2017年5月，FASB發佈了2017-09年度“薪酬-股票補償”(主題718)：“修改會計的範圍”，其中提供了對基於股票的支付裁決的條款或條件發生哪些變化的指導，其中要求實體在主題718中適用修改會計。本ASU中的修正案應前瞻性地適用於在通過之日或之後修改的裁決。公司自2018年1月1日起採用ASU 2017-09，而ASU 2017-09的採用不影響公司的合併財務報表或財務報表披露。

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最近發佈的會計公告

2016年2月，FASB發佈了ASU 2016-02租約(主題842)，並就租約的會計核算和披露提供了指導。更新要求承租人承認所有租賃，包括經營租賃，合併資產負債表上的期限超過12個月。這一更新還要求承租人和出租人披露關於其租賃交易的關鍵信息。該指南在2018年12月15日以後的年度和中期內對上市公司有效。對於所有其他實體，本標準適用於2019年12月15日以後開始的年度報告期和2020年12月15日以後開始的年度期間內的中期。該公司打算在2020年1月1日採用這一標準。雖然該公司預計ASU 2016-02的實施將導致承認租賃設施的使用權資產和租賃負債，但該公司仍在評估採用ASU 2016-2將對其合併財務報表產生的影響。

2017年7月，FASB發佈了177-11年度ASU、每股收益(主題260)、負債與股權(主題480)、衍生工具和套期保值(主題815)：I.對某些具有向下回合特徵的金融工具進行會計核算；(2)替換某些非公有實體的強制可贖回金融工具和某些強制可贖回的非控制權益(範圍除外)的不確定延期。本更新的第一部分討論了某些具有向下循環特徵的金融工具會計的複雜性。下一輪特徵是某些與股權相關的工具(或嵌入式特徵)的特徵，這些特徵導致基於未來股票發行定價的罷工價格降低。目前的會計準則為發行金融工具(如認股權證和可轉換票據)的實體創造了成本和複雜性，這些實體的下一輪特徵要求對整個工具進行公允價值計量或轉換選擇。本更新的第二部分討論了由於FASB會計準則編纂中存在大量未決內容，難以瀏覽主題480，即區分負債和權益。這一未決內容是對某些非公有實體的強制贖回金融工具和某些強制可贖回的非控制權權益的會計要求的無限期推遲的結果。本更新第二部分的修正不具有會計效力。對於公共商業實體，“ASU-2017-11”第一部分修正案在2018年12月15日以後的財政年度和中期內生效。對於所有其他實體，本更新第一部分的修正案在2019年12月15日以後的財政年度生效。, 以及從2020年12月15日以後開始的財政年度內的期中期。該公司打算在2020年1月1日採用第一部分。允許所有實體儘早通過，包括在過渡時期內予以通過。該公司目前正在評估採用ASU 2017-11對其合併財務報表和財務報表披露的潛在影響。

2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-13，“公允價值計量(主題820)，披露框架-對公允價值計量披露要求的更改”。該股取消了以下披露要求：(1)公允價值等級一級和二級之間轉讓的數額和理由；(2)等級之間轉移時間的政策；(3)三級公允價值計量的評估程序。此外，這一更新增加了以下披露要求：(1)在本報告所述期間結束時進行的經常性三級3公允價值計量的其他綜合收入和損失所包括期間未實現損益的變化；(2)用於制定三級公允價值計量的重大不可觀測投入的範圍和加權平均數。對於某些不可觀測的輸入，一個實體可以披露其他數量信息(如中值或算術平均數)，而不是加權平均數，如果該實體確定其他定量信息將是一種更為合理和合理的方法，以反映用於制定三級公允價值計量的不可觀測輸入的分佈情況。ASU 2018-13將對所有實體生效，適用於2019年12月15日以後的財政年度，並允許儘早採用。該公司打算在2020年1月1日採用這一標準，預計採用這一更新不會對其合併財務報表產生重大影響。

3.公允價值計量

下表提供了按公允價值定期計量的公司金融資產的信息，並説明瞭用於確定公允價值的公允價值等級的水平(千)：

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在公允價值等級範圍內，公司的公允價值被歸類為一級資產，其中包括貨幣市場基金。貨幣市場基金是公開交易的共同基金，並在截至2019年9月30日和2018年12月31日的綜合資產負債表上作為現金等價物列報。

在所述期間，等級一級、二級或三級之間沒有轉讓。

綜合資產負債表上報告的現金、現金等價物、應付帳款和應計費用的賬面價值由於這些資產和負債的短期性質而近似於公允價值。

4.應計負債和其他流動負債

應計負債和其他流動負債包括下列負債(千)：

5.未來股權的簡單協議

2017年10月，該公司與一名投資者達成了一項簡單的未來股權(“外管局”)協議，獲得300萬美元，以換取投資者參與未來股權融資的權利。外匯局載有一些轉換和贖回條款，包括流動資金結算或解散事件。公司選擇了公允價值選項，對國家外匯管理局進行會計核算。2018年1月，投資者行使了與公司股權融資有關的轉換外管局的權利，並將外管局兑換成788，042股A-2系列可轉換優先股(“A-2優先股”)。

6.承付款和意外開支

經營租賃

2018年8月，該公司簽訂了一項協議，將大約23 000平方英尺的土地轉租，租期三年。租賃期為三倍的淨租賃，從每年90萬美元開始，然後每年增加3%的基本租金加上營運費用、房地產税、水電費和清潔費。租賃的開始日期是2018年12月10日。

2018年12月，該公司達成協議，租賃2485平方英尺的土地，租期三年。租約包括一項續租方案，為期兩年。租賃期從每年20萬美元開始，每年增加2.5%的基本租金加上營運費用、房地產税、水電費和清潔費。租賃開始日期是2019年5月1日。

截至2019年9月30日，經營租賃的未來最低付款額如下(千)：

在截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月中，經營租賃項下的租金支出分別約為30萬美元和10萬美元，截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月，租金支出分別為80萬美元和20萬美元。

12

諮詢協議

2014年10月，該公司與公司董事會的一名成員(也是冷泉港實驗室(“CSHL”)的僱員)簽訂了一項諮詢協議，提供與開發基於反義的藥物、療法、診斷和研究工具、產品、服務和知識產權有關的科學研究方面的諮詢服務。該公司確認，在截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月期間，費用分別為0.02億美元和0.02億美元；在截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月期間，該公司分別確認了70萬美元和70萬美元的此類諮詢服務費用。本協議的初始期限為五年，經公司和董事會成員共同同意，可以延長。

許可證和研究協議

2015年7月，該公司與CSHL簽訂了一項全球許可協議(“CSHL協議”)，涉及有針對性地增強核基因輸出(“探戈”)專利。根據CSHL協議，該公司獲得獨家許可(某些政府權利和非專有許可除外)，在某些專利和與探戈相關的申請下獲得全球許可。作為CSHL協議的一部分，該公司根據獨立評估，授予CSHL 164，927股普通股，價值約為70萬美元。CSHL協議規定公司有義務支付額外的款項，這取決於某些里程碑的實現。該公司還被要求支付專利使用費，按專利覆蓋範圍為每一個特許產品，從一個較低的單位數字百分比到一箇中一位數百分比的年淨銷售額。這些特許權使用費義務適用於按許可產品和國家逐個國家基礎的許可產品，直到(I)涵蓋適用的許可產品的CSHL專利的最後有效索賠到期為止，或(Ii)適用的許可產品的任何監管排他權的到期為止。此外，如果公司將CSHL協議下的權利轉授給CSHL，該公司必須向CSHL支付最多20%的再許可收入，在實現適用的許可產品的某些臨牀里程碑後，這一比例可能會減少到十幾歲或中個位數。最後，該公司必須支付每年010萬美元的許可證維持費，這一數額與任何欠下的特許權使用費或里程碑付款相對應。應支付的最高潛在里程碑付款總額約為90萬美元。另外, 根據CSHL協議，某些許可要求公司償還CSHL過去和正在進行的某些專利相關費用，但在截至2019和2018年9月30日的三個月零九個月內，沒有與這些可償還專利費用有關的費用。

2016年4月，該公司與南安普敦大學簽訂了一項全球獨家許可證協議(“南安普敦協議”)，根據該協議，該公司獲得了與公司探戈技術有關的基礎技術的權利。根據“南安普敦協定”，該公司根據某些特許專利和與探戈有關的申請，獲得全球獨家許可。作為南安普敦協議的一部分，該公司支付了6百萬英鎊(截至其日期約為7百萬美元)作為預付許可費。根據南安普敦協議，該公司可能有義務支付額外的付款，這取決於某些里程碑的實現，以及對未來產品銷售的版税。這些特許權使用費義務一直存在，直到(一)對涉及某一主題產品的許可專利的最後一項有效索賠到期，或(二)對一國的主題產品的任何監管排他性到期為止。此外，如果該公司根據“南安普敦協議”將其權利轉售，該公司必須向南安普敦大學支付分許可證收入的中個位數百分比。該公司應付的最大潛在里程碑付款總額約為40萬英鎊(截至2019年9月30日約為50萬美元)。截至2019年9月30日和2018年12月31日，該公司在“南安普敦協議”下沒有負債。

贊助研究協議

2017年12月，該公司與密歇根大學簽訂了一項贊助研究協議(“密歇根大學協議”)，資助在密歇根大學進行到2018年11月的研究。研究協定所述工作範圍的預算為40萬美元。2018年12月，“密歇根大學協定”延長至2020年11月，工作範圍預算為60萬美元。該公司根據密西根大學協議承擔的費用記作研究和開發費用，並在其發生期間列支。在截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月中，根據密歇根大學協議進行的研究和開發支出分別為10萬美元和10萬美元，截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月分別為40萬美元和30萬美元。

7.可轉換優先股

2019年6月6日，公司股東批准了對公司修訂和恢復註冊證書的修訂，該證書於2019年6月21日生效，其中公司的授權股本包括3億股普通股、每股0.0001美元面值和1000萬股非指定優先股，每股面值0.0001美元。

13

2019年6月21日，公司完成首次公開募股，並將所有已發行的可轉換優先股轉換為普通股。因此，截至2019年9月30日，沒有優先股上市。2018年12月31日，公司修訂和重報的公司註冊證書授權公司發行價值0.0001美元的可轉換優先股225，584，874股，49，540，132股被指定為A系列可轉換優先股(A系列優先股)，75，777，370股被指定為A-2系列優先股，100，267，372股被指定為B類可轉換優先股(B系列優先股)(統稱為優先股)。下表彙總了公司發行的和未發行的優先股(除股票外，以千計)：

8.股權激勵計劃

2019年6月，公司董事會和股東批准了2019年股權激勵計劃(“2019年計劃”)，該計劃於2019年6月17日生效，取代了公司2014年股權激勵計劃(“2014年計劃”)。除了在2019年計劃生效之日加入2019年計劃為未來發行保留的普通股份額外，該公司最初還保留了根據2019年計劃發行的2 200 000股普通股。根據該公司2019年計劃保留髮行的股份數量將在2020年1月1日至2029年期間自動增加，其數量相當於該公司在緊接12月31日之前的普通股流通股總數的4%，或公司董事會可能確定的較少數量。

截至2019年9月30日，根據2014年計劃，沒有股票可供今後發行，根據2019年計劃，有2 246 328股可供發行。

在截至2019年9月30日的9個月內，該公司分別向某些員工和董事提供了購買1，073，469股普通股的期權。該等期權的有效期為四年，但給予董事局成員的某些期權則屬例外，該等期權可在一至三年內行使，而該等期權可在批出日期以相等於普通股的公允價值的每股價格行使。

股票補償

截至2019年9月30日，有600萬美元的未確認補償成本與根據2014年計劃發放的基於未歸屬股票的補償安排有關。預計從2019年9月30日起，該薪酬將在4年加權平均期限內確認。

在所附的合併業務和綜合損失表中，以庫存為基礎的賠償費用作為研究和開發費用以及一般和行政費用記錄如下(單位：千)：

2019年員工股票購買計劃

該公司於2019年6月通過了“2019年員工股票購買計劃”(“ESPP”)，該計劃於2019年6月18日生效。該公司最初根據ESPP保留了315，000股普通股供出售。根據ESPP保留髮行的股份數量將在第一個上市日後的頭10個歷年的1月1日自動增加，其數量相當於公司在緊接12月31日之前的普通股總流通股的1%以下或公司董事會確定的較低數額。在ESPP期限內發行的股票總數不得超過公司普通股的3，150，000股。

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9.普通股股東每股淨虧損

下表彙總了公司普通股股東每股基本虧損和稀釋淨虧損的計算情況(除股票和每股金額外，以千計)：

公司的潛在稀釋證券，包括優先股和普通股期權，已被排除在稀釋後每股淨虧損的計算之外，因為其效果將是反稀釋的。因此，用於計算普通股股東每股基本虧損和稀釋淨虧損的流通股加權平均數是相同的。公司將下列根據期末未清數額列報的潛在普通股排除在所述期間可歸於普通股股東的稀釋淨虧損計算之外，因為將這些股份包括在內會產生反稀釋效應：

10.所得税

該公司在截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月和九個月的綜合經營報表中沒有記錄所得税福利，因為該公司更有可能不承認因虧損而產生的聯邦和州遞延税福利。截至2018年12月31日，該公司的遞延納税資產和負債淨額為760萬美元。該公司已為截至2019年9月30日和2018年12月31日的全部遞延税款淨資產和負債提供了估值備抵，因為管理層已確定，未來從可扣減的臨時差額、營業虧損淨額和税收抵免結轉中獲得的任何利益都不可能實現。

截至2019年9月30日或2018年12月31日，該公司沒有記錄任何未確認的税收優惠金額。

11.僱員福利

2016年，該公司根據“國內收入法”(“401(K)計劃”)第401(K)節制定了一項明確的繳款儲蓄計劃。401(K)計劃涵蓋符合規定的最低年齡和服務要求的所有僱員，並允許參與者在税前基礎上推遲部分年度薪酬。該公司在截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月和九個月內沒有對401(K)計劃作出任何貢獻，也沒有作出任何貢獻。

12.隨後的活動

公司通過這些臨時合併財務報表的發佈日期對後續事件進行了評估。

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項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析。

你應閲讀以下關於我們財務狀況和綜合經營結果的討論和分析，以及題為“風險因素”的一節，以及本季度報告其他地方出現的臨時合併財務報表和相關附註。本季度報告中的討論和分析或其他部分所載的一些信息，包括關於我們業務和相關融資的計劃和戰略的信息，包括涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。您應該仔細閲讀題為“前瞻性聲明的特別説明”和“風險因素”的章節，以瞭解可能導致實際結果與我們前瞻性聲明大不相同的重要因素。

概述

我們是一家生物技術公司，它正在開闢一種新的方法，通過精確地上調蛋白質表達來治療嚴重遺傳疾病的根本原因。我們正在開發新的反義寡核苷酸，或ASO，藥物的目標是核糖核酸，或RNA，並調節前體信使RNA，或前mRNA，剪接，以上調蛋白質表達的需要，並具有適當的特異性接近正常水平。我們的目標是開發第一個精確的醫學平臺，針對廣泛的遺傳疾病的潛在原因，其中病人擁有一個健康的基因拷貝和一個突變的拷貝，不能產生對健康至關重要的蛋白質。這些疾病，其中約50%的正常蛋白表達缺失導致疾病，稱為常染色體顯性單倍不足。

我們利用我們的專有技術平臺，目標增強核基因輸出，或探戈，設計Asos，以提高蛋白質的表達，由單個基因在病人。我們的方法是為了讓我們能夠以一種非常精確、持久和可控的方式對各種相關組織(包括中樞神經系統，或中樞神經系統、眼睛、腎臟和肝臟)進行疾病修飾治療。

我們設計了我們的主要產品候選產品STK-001，用於治療Draview綜合徵，一種嚴重且漸進的遺傳性癲癇。根據常規的基因測試和最近批准的治療Draview綜合徵藥物的經驗教訓，我們確定了一個明確的患者羣體，以瞭解臨牀和調節途徑，我們預計將有一個有效的STK-001臨牀方案。我們計劃在2020年初提交一份STK-001的研究新藥申請，並期望在2020年上半年啟動一項1/2階段的臨牀試驗。我們打算提名第二位候選人，在2020年上半年前為臨牀前發展治療一種額外的遺傳病。

我們於2014年6月成立。2015年7月和2016年4月，我們分別與冷泉港實驗室(CSHL)和南安普敦大學(UniversityofSouthampton)就探戈相關的某些許可專利和申請簽訂了全球許可協議。探戈利用非生產性剪接事件影響有針對性的蛋白質表達增強。自成立至2019年6月21日，我們的業務主要來自可轉換票據的銷售和我們的可轉換優先股。

2019年6月21日，我們完成了普通股的首次公開發行(IPO)，以每股18.00美元的公開發行價格發行和出售了9，074，776股普通股，其中包括在充分行使承銷商購買更多普通股的選擇權後出售的1，183，666股，扣除承銷折扣和佣金後淨收益為1.519億美元，但扣除大約250萬美元的發行成本。

截至2019年9月30日和2018年12月31日，現金、現金等價物和限制性現金分別為233.2美元和1.056億美元。

自成立以來，我們一直有經營虧損，其中大部分是由於研究和開發活動。在截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月中，我們的淨虧損分別為860萬美元和330萬美元。在截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月中，我們的淨虧損分別為2，220萬美元和820萬美元。截至2019年9月30日，我們的累計赤字為4790萬美元。

我們對現金的主要用途是支付主要由研究和開發支出構成的業務費用，在較小的程度上是一般和行政開支。用於支付業務費用的現金受到支付這些費用的時間的影響，這反映在我們未付應付帳款和應計費用的變化中。我們預計在可預見的將來將繼續遭受淨虧損，我們預計我們的研究和開發費用、一般和行政費用以及資本支出將繼續增加。特別是，隨着我們繼續開發我們的產品候選人並尋求監管機構的批准，我們尤其期望我們的費用和損失增加，並開始將任何核準的產品商業化，以及僱用更多的人員、發展商業基礎設施、向外部顧問、律師和會計師支付費用，以及承擔與作為一家上市公司有關的費用，例如與維持符合納斯達克上市規則和SEC要求、保險和投資者關係成本有關的服務相關的費用。我們的淨虧損可能會因臨牀試驗的時間和其他研究和開發活動的花費而有很大的波動，這取決於我們的臨牀試驗的時間和我們在其他研究和開發活動上的開支。亞細亞

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根據我們目前的經營計劃，我們相信，截至2019年9月30日，我們現有的現金、現金等價物和限制性現金將使我們能夠支付2023年的業務費用和資本支出需求。到目前為止，我們還沒有得到任何產品的批准銷售，也沒有產生任何產品銷售。我們不期望從產品銷售中產生任何收入，除非和直到我們成功地完成開發，併為我們的一個或多個產品候選人獲得監管批准，我們預計這將需要數年的時間。如果我們獲得任何我們的產品候選人的監管批准，我們將承擔與產品銷售，營銷，製造和分銷相關的大量商業化費用。因此，在此之前，如果我們能夠創造大量的產品收入，我們期望通過股票發行、債務融資或其他資本來源，包括潛在的合作、許可證和其他類似安排來滿足我們的現金需求。但是，我們可能無法籌集更多的資金，或在必要時以優惠的條件或完全沒有其他安排。任何在需要時不籌集資金的情況都可能對我們的財務狀況和我們執行業務計劃和戰略的能力產生不利影響。如果我們不能籌集資金，我們就需要推遲、減少或終止計劃中的活動，以降低成本。

最近的發展

在2019年8月6日，我們宣佈，美國食品和藥物管理局已經授予我們的主要產品候選產品STK-001孤兒藥物，這是一種針對Draview綜合症的新的研究治療方法。2019年8月20日，我們宣佈，第一位患者參加了一項對患有Draview綜合症的兒童和青少年的觀察性研究。

財務業務概覽

收入

我們目前沒有任何產品批准銷售，也沒有產生任何收入，自成立以來。如果我們能夠單獨或與第三方合作，成功開發、獲得監管批准，並將我們目前或未來的任何產品候選產品商業化，我們可能會從這些產品候選產品的銷售中獲得收入。

營業費用

研發

研究和開發費用主要包括開發我們的發現工作和臨牀前項目的費用，其中包括：

我們使用我們的人員和基礎設施資源，跨多個研究和開發項目，旨在識別和開發產品候選人。我們的直接研究和開發費用被逐個項目跟蹤，從某一項目成為我們的臨牀候選項目開始，主要由外部費用組成，例如支付給諮詢人、中心實驗室和承包商的與我們臨牀前活動有關的費用。我們不將員工成本、與我們的技術或設施費用相關的成本(包括折舊或其他間接成本)分配給特定的項目，因為這些成本目前部署在多個產品開發項目中，因此沒有單獨分類。我們使用內部資源來管理我們的開發活動，我們的員工跨多個開發項目工作，因此，我們不按項目跟蹤他們的成本。

下表彙總了我們因開發計劃而支付的研究和開發費用(單位：千)：

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我們把所有的研究和開發成本都花在它們發生的時期。某些開發活動的成本是基於對完成特定任務的進度的評估，使用我們的供應商和第三方服務提供商提供給我們的信息和數據。亞細亞

我們預計，我們的開支將大幅度增加，因為我們計劃的發現工作，臨牀前和臨牀開發活動在近期和我們計劃的臨牀試驗在未來。目前，我們無法合理估計完成任何其他產品候選產品的臨牀前和臨牀開發的成本。我們預計，在可預見的未來，我們的研發費用將大幅增加，因為我們將繼續投資於與開發產品候選產品有關的研發活動，包括對製造業的投資，因為我們的項目將進入後期開發階段，我們將進行臨牀試驗。進行必要的臨牀研究以獲得監管批准的過程是昂貴和耗時的，並且我們產品候選產品的成功開發是高度不確定的。因此，我們無法確定我們的研究和開發項目的持續時間和完成成本，也無法確定我們將在什麼時間和多大程度上從我們的任何產品候選產品的商業化和銷售中獲得收入。

由於與產品開發有關的許多風險和不確定因素，我們無法確定目前或未來臨牀前研究和臨牀試驗的持續時間和完成費用，也無法確定我們的產品候選產品的商業化和銷售是否、何時或在何種程度上將產生收入。我們可能永遠不會成功地為我們的產品候選人獲得監管批准。臨牀前研究、臨牀試驗和產品開發的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括：

任何這些因素的結果的變化都可能意味着與我們目前和未來臨牀前和臨牀產品候選產品的開發相關的成本和時間的重大變化。例如，如果FDA或其他監管機構要求我們進行臨牀試驗，超出我們目前預期的完成臨牀開發所需的範圍，或者如果我們在臨牀前研究或臨牀試驗的執行或註冊方面遇到重大延誤，我們可能需要在完成臨牀前和臨牀開發方面花費大量額外的財政資源和時間。我們預計，在可預見的將來，我們的研究和開發費用將增加，因為我們將繼續開發產品候選人。

一般和行政費用

一般和行政費用主要包括人事費用、與維護和歸檔知識產權有關的費用、外部專業服務費用，包括法律、人力資源、信息技術、審計和會計事務以及設施和其他費用。人事費用包括工資、福利和股票補償費用.我們預計，今後幾年我們的一般和行政開支將增加，以支持我們持續的研究和開發活動、製造活動、作為一家上市公司經營成本的增加以及我們的產品候選產品的潛在商業化。預計這些增加將包括增加僱用人員、發展商業基礎設施、向外部諮詢人、律師和會計師收取費用，以及與作為一家上市公司有關的費用增加，例如與維持遵守納斯達克上市規則和證券交易委員會要求有關的服務有關的費用、保險和投資者關係費用。

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利息收入

利息收入主要包括從我們的投資基金收到的利息。

其他收入(費用)

我們的其他收入(費用)，包括(一)在我們經營的貨幣市場基金投資賬户中從現金儲備中賺取的利息收入，以及(二)其他收入項目(費用)，淨額。

截至9月30日2019年和2018年9月30日三個月的業務結果

下表列出了我們的行動結果：

研發費用

截至2019年9月30日的三個月，研發費用為650萬美元，而截至2018年9月30日的三個月為220萬美元，增加了430萬美元。下表彙總了我們的研究和開發費用(千)：

研發費用增加的主要原因是，我們的stk-001項目增加了270萬美元，包括第三方服務和科學諮詢費，人事費用增加了70萬美元，原因是人員數量增加，諮詢、第三方服務、材料和其他費用增加了30萬美元，因為我們推動我們的發現、臨牀前和臨牀活動，以及設施和其他費用增加了60萬美元。費用的增加反映了研究和發展活動的速度加快，以及支助這些活動的人員、設施、第三方和諮詢服務的增加。

一般和行政費用

截至2019年9月30日的三個月，一般和行政費用為330萬美元，而2018年9月30日終了的三個月為110萬美元，增加了220萬美元。

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一般費用和行政費用增加的主要原因是，人事費用增加50萬美元，原因是人數增加，第三方服務增加150萬美元，以支持內部人員在發展和支持業務的各個方面，包括人力資源、信息技術、審計、税務、公共關係、通信和其他一般和行政活動以及包括股票補償費用在內的其他一般和行政活動和開支，以及設施和其他費用增加20萬美元。

其他收入

截至2019年9月30日的三個月，我們的其他收入與截至2018年9月30日的三個月相比發生了變化，這主要反映了現金儲備水平的提高。

截至9月30日、2019年和2018年9月30日9個月的業務業績

下表列出了我們的行動結果：

研發費用

截至2019年9月30日的9個月，研發費用為1670萬美元，而截至2018年9月30日的9個月為540萬美元，增加了1130萬美元。下表彙總了我們的研究和開發費用(千)：

研發費用的增加主要是由於我們的stk-001項目增加了660萬美元，其中包括第三方服務和科學諮詢費，人事費用增加了240萬美元，原因是人員數量增加，諮詢、第三方服務、材料和其他費用在我們推進發現和臨牀前活動時增加了60萬美元，設施和其他費用(包括股票補償費)增加了170萬美元。費用的增加反映了研究和發展活動的速度加快，以及支助這些活動的人員、設施、第三方和諮詢服務的增加。

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一般和行政費用

截至2019年9月30日的9個月，一般和行政費用為790萬美元，而2018年9月30日終了的9個月為290萬美元，增加了500萬美元。

一般費用和行政費用增加的主要原因是，人事費用增加130萬美元，原因是人員數目增加，第三方服務增加330萬美元，以支持內部人員在發展和支持業務的各個方面，包括人力資源、信息技術、審計、税務、公共關係、通信、保險和其他一般和行政活動和開支，包括股票補償費用，以及設施和其他費用增加40萬美元。

其他收入(費用)

截至2019年9月30日的9個月，與2018年9月30日終了的9個月相比，我們其他收入(支出)的變化主要反映了現金儲備水平的提高。

流動性和資本資源

從我們成立到2019年6月21日，我們的業務主要通過出售可轉換票據和我們的可轉換優先股獲得了131.0美元的淨收益。2019年6月21日，我們完成了普通股的首次公開發行(IPO)，以每股18.00美元的公開發行價格發行和出售了9，074，776股普通股，其中包括在充分行使承銷商購買更多普通股的選擇權後出售的1，183，666股，扣除承銷折扣和佣金後淨收益為1.519億美元，但扣除大約250萬美元的發行成本。

截至2019年9月30日，我們有233.2美元現金、現金等價物和限制性現金。超過即時需要的現金是根據我們的投資政策進行投資的，主要是為了流動性和資本的保存。

自2014年6月成立以來，我們遭受了損失，截至2019年9月30日，我們的累計赤字為4 790萬美元。我們對現金的主要用途是支付主要由研究和開發支出構成的業務費用，在較小的程度上是一般和行政開支。用於支付業務費用的現金受到支付這些費用的時間的影響，這反映在我們未付應付帳款和應計費用的變化中。

根據我們現時的營運計劃，我們相信我們現有的資本資源，將可使我們的營運開支及非經常開支的所需款項，維持至2023年。我們基於可能被證明是錯誤的假設作出了這一估計，我們可以比目前預期的更快地利用我們現有的資本資源。我們將繼續要求額外的資金，以推動我們目前的產品候選人通過臨牀開發，開發，獲取或在許可證內的其他潛在的產品候選人，並資助業務在可預見的未來。我們將繼續通過股票發行、債務融資或其他資本來源尋求資金，包括潛在的合作、許可證和其他類似安排。但是，我們可能無法籌集更多的資金，或在必要時以優惠的條件或完全沒有其他安排。如果我們確實通過公開或私人股本發行籌集額外資本，我們現有股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。如果我們通過債務融資籌集更多資本，我們可能會受到限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如增加債務、作出資本支出或宣佈紅利。任何在需要時不籌集資金的情況都可能對我們的財務狀況和我們執行業務計劃和戰略的能力產生不利影響。如果我們不能籌集資金，我們就需要推遲、減少或終止計劃中的活動，以降低成本。

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由於製藥產品的研究、開發和商業化存在許多風險和不確定因素，我們無法估計我們所需營運資金的確切數額。我們未來的資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：

此外，我們的操作計劃可能會改變，我們可能需要額外的資金來滿足臨牀試驗和其他研究開發活動的運作需要和資金需求。我們目前沒有信貸工具或承諾的資金來源。由於與產品候選產品的開發和商業化相關的許多風險和不確定性，我們無法估計與我們目前和預期的產品開發計劃相關的增加的資本支出和運營支出。

現金流量

下表彙總了我們的現金流量：

經營活動

在截至2019年9月30日的9個月內，用於經營活動的現金為2090萬美元，主要原因是淨虧損2 220萬美元，部分抵消了基於股票的補償和折舊的非現金費用150萬美元，以及營業淨資產和負債淨變動20萬美元。

在截至2018年9月30日的9個月內，用於經營活動的現金為740萬美元，原因是非現金費用30萬美元抵消了820萬美元的淨虧損，以及營業淨資產和負債淨變動50萬美元。

投資活動

在截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月裏，我們的投資活動主要包括購買房產和設備。

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籌資活動

在截至2019年9月30日的9個月內，我們的融資活動主要包括完成我們的普通股的首次公開發行(IPO)，我們以每股18.00美元的公開發行價格發行和出售了9 074 776股普通股，在扣除承保折扣和佣金後但在扣除約250萬美元的發行費用之前，淨收益為1.519億美元；行使股票期權後淨收益為10萬美元。

在截至2018年9月30日的9個月中，我們的融資活動主要包括在2018年1月關閉我們的A系列A-2可轉換優先股融資。

合同義務和承諾

下表彙總了截至2019年9月30日的合同債務以及預計這些債務在未來財政期間對我們的流動性和現金流動的影響(以千計)：

2018年8月，我們達成協議，將大約23，000平方英尺的土地轉租，租期三年。租賃期為三倍的淨租賃，從每年90萬美元開始，然後每年增加3%的基本租金加上營運費用、房地產税、水電費和清潔費。租賃的開始日期是2018年12月10日。

2018年12月，我們達成協議，租賃2 485平方英尺的空間，租期三年。租約包括一項續租方案，為期兩年。租賃期從每年20萬美元開始，每年增加2.5%的基本租金加上營運費用、房地產税、水電費和清潔費。租賃開始日期是2019年5月1日。

承諾

我們的承諾主要包括根據我們與CSHL和南安普敦大學的協議承擔的義務。截至2019年9月30日，我們無法估計實現里程碑或未來產品銷售的時間或可能性。關於我們的協議的更多信息，見附註6-本表格其他地方所列的我們精簡的合併財務報表附註的承付款和意外開支10-Q。

此外，我們已經與第三方合同製造商簽訂協議，為臨牀前測試目的製造和加工我們的某些產品候選產品，我們已經並將在正常的業務過程中與其他合同研究機構簽訂臨牀試驗合同，並與其他供應商簽訂其他服務和產品的經營合同。這些協議一般規定終止或取消，但已發生的費用除外。

資產負債表外安排

在報告所述期間，我們沒有，目前也沒有，任何在證券交易委員會規則下定義的任何非資產負債表外安排。

關鍵會計政策與重大判斷和估計

我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們根據公認的會計原則(GAAP)編制的合併財務報表。編制這些精簡的合併財務報表需要我們作出估計和假設，這些估計和假設影響到報告的資產和負債數額，或有資產和負債在合併合併財務報表編制之日的披露，以及報告所述期間發生的費用。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下是合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對其他來源不容易看出的資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。我們認為，下面討論的會計政策對於理解我們的歷史和未來業績至關重要，因為這些政策涉及涉及管理層判斷和估計的更重要領域。

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與招股説明書中題為“管理人員對財務狀況和業務的討論和分析”一節中披露的關鍵會計政策和估計數相比，我們的關鍵會計政策和估計數沒有重大變化，但普通股公允價值的確定除外，該公允價值用於估算授予日期股票獎勵的公允價值。在首次公開募股之前，我們的普通股沒有公開交易，因此我們估計了招股説明書中討論的普通股的公允價值。在我們的首次公開募股之後，我們的普通股的收盤價，如在批地日在納斯達克全球選擇市場上所報告的，將被用來確定我們購買普通股的股票獎勵的每股行使價格。

新興成長型公司和較小的報告公司地位

我們是一家“新興成長型公司”，如2012年“創業創業法案”或“就業法案”中所定義的那樣。根據“就業法”，新興成長型公司可推遲採用新的或修訂後頒佈的會計準則，直至這些準則適用於私營公司為止。

我們選擇利用這一延長的過渡期來遵守新的或經修訂的會計準則，這些準則對公營和私營公司有不同的生效日期，直到我們(一)不再是一家新興的成長型公司，或者(二)肯定和不可撤銷地選擇退出“就業法”規定的延長過渡期。

因此，我們精簡的合併財務報表可能無法與上市公司生效之日遵守新的或經修訂的會計公告的公司相比較。

我們將繼續是一家新興的成長型公司，直到(1)我們第一個財政年度的最後一天(A)我們的年總收入至少為10.7億美元，或(B)我們被認為是一個大型的加速申報者，這意味着我們的普通股的市值在6月30日之前超過700.0美元。^TH，(2)在前三年及(3)2024年12月31日，我們發行價值超過10億元的不可轉換債券的日期。

我們也是一家“規模較小的報告公司”，這意味着在我們的首次公開募股之日，非附屬公司持有的我們股票的市值不到7億美元，在最近一個財政年度，它的年收入不到1億美元。只要(I)非附屬公司持有的股票市值少於2.5億元，或(Ii)在最近完成的財政年度內，我們的年度收入少於1億元，而非附屬公司持有的股票市值少於7億元，我們便可繼續是一間規模較小的報告公司。如果我們是一家規模較小的報告公司，當我們不再是一家新興的增長型公司時，我們可能會繼續依賴於對較小的報告公司提供的某些披露要求的豁免。具體來説，作為一家較小的報告公司，我們可以選擇只在我們的年度報告中提出最近的兩個財務年度審定財務報表，即表10-K；與新興的成長型公司類似，較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。

最近通過和最近發佈的會計公告

詳見附註2-關於本表格其他地方所列的本表其他部分的重要會計政策和最近對我們合併財務報表附註的會計聲明摘要，以獲得更多信息。

項目3.市場風險的定量和定性披露。

利率風險

我們在正常的業務過程中面臨市場風險。這些風險主要包括利率敏感性。截至2019年9月30日，我們持有現金、現金等價物和限制性現金2.332億美元，2018年12月31日則持有105.6美元現金。我們通常把現金存入有息貨幣市場賬户.我們對市場風險的主要風險是利率敏感性，利率敏感性受美國利率總體水平變化的影響。假設100個基點的利率變動將影響我們現金等價物的公平市場價值約230萬美元。

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項目4.管制和程序。

關於披露控制和程序有效性的結論

在我們的管理層，包括我們的首席財務官和首席執行官的監督和參與下，我們評估了截至2019年9月30日我們的披露控制和程序的設計和運作的有效性(按照1934年“證券交易法”(交易法)第13a-15(E)條和第15d-15(E)條的規定)。“交易所法”第13a-15(E)條和第15d-15(E)條所界定的“披露控制和程序”一詞是指公司的控制和其他程序，其目的是確保公司在根據“交易法”提交或提交的報告中所要求披露的信息在證券交易委員會規則和表格規定的期限內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括(但不限於)旨在確保一家公司在根據“外匯法”提交或提交的報告中披露的信息，並酌情向該公司管理層，包括其首席執行官和主要財務官員通報的控制和程序，以便就所要求的披露作出及時的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論其設計和操作多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，而管理層在評估可能的管制和程序的成本效益關係時必然會運用其判斷。根據我們管理層的評估(在我們的首席執行官和首席財務官的參與下)，截至本報告所述期間結束時，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

財務報告內部控制的變化

在本報告所述期間，我們對財務報告的內部控制(如“外匯法”第13a-15(F)條和第15d-15(F)條所界定的)沒有任何變化，對財務報告的內部控制產生了重大影響，或相當可能對財務報告的內部控制產生重大影響。

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第二部分-其他資料

項目1.法律程序。

有時，我們可能會參與在正常業務過程中產生的法律訴訟。我們目前不是任何法律程序的當事方，管理層認為這會對我們的業務產生重大不利影響。無論結果如何，訴訟都會對我們產生不利的影響，包括辯護和和解費用、管理資源的轉移、負面宣傳和名譽損害等因素。

項目1A。危險因素

投資我們的普通股涉及高度的風險。在決定投資我們的普通股之前，您應仔細考慮以下風險，以及本季度報告中所載的其他信息，包括我們的合併財務報表和相關説明以及“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們不知道或我們目前認為不是實質性的額外風險和不確定因素也可能成為影響我們的重要因素。我們不能向你保證，下面討論的任何事件都不會發生。這些事件可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大和不利的影響。如果發生這種情況，我們普通股的交易價格可能會下跌，你可能會損失全部或部分投資。

與產品開發和監管審批有關的風險

我們還處於發展努力的早期階段。如果我們無法開發STK-001和我們未來的產品候選產品，並獲得監管機構的批准和商業化，或者如果我們經歷了重大的延誤，我們的業務將受到重大損害。

我們已經投入了大量的努力和財政資源，以發展探戈和我們目前的領先產品候選人，STK-001，用於治療德雷韋綜合症。我們計劃在2020年初提交一份STK-001的研究新藥申請。我們創造產品收入的能力-如果有的話-在許多年內都不會出現，將在很大程度上取決於探戈和我們的產品候選產品的成功開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。我們目前沒有從任何產品的銷售收入，我們可能永遠無法開發或商業化一個可銷售的產品。

我們的每一個項目和產品候選人都需要臨牀前和臨牀開發、在多個司法管轄區的監管批准、獲得臨牀前、臨牀和商業製造供應、能力和專門知識、建立一個商業組織、大量投資和重大營銷努力，然後我們才能從產品銷售中獲得任何收入。StK-001和我們未來的產品候選人必須獲得美國食品和藥物管理局(FDA)或美國食品及藥物管理局(FDA)或某些其他外國監管機構的授權，如歐洲藥品管理局(EuropeanMedicines Agency)或歐洲藥品管理局(EMA)，才能將我們的產品候選產品商業化。

STK-001的成功和我們未來的產品選擇取決於多種因素，包括：

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如果我們不能及時或完全在其中一個或多個因素中取得成功，我們可能會經歷重大的延誤或無法成功地將我們的產品候選產品商業化，這將對我們的業務造成實質性的損害。如果我們不為我們的產品候選人獲得監管批准，我們可能無法繼續我們的業務。

我們還沒有在臨牀試驗中測試過我們的任何產品候選人。早期臨牀前研究或臨牀試驗的成功可能並不代表在臨牀前研究和臨牀試驗中取得的結果。

雖然Asos已經被其他人在臨牀試驗中評估過，但STK-001還沒有在人類臨牀試驗中得到評估，我們將來可能會遇到意想不到的或負面的結果。我們將被要求通過充分和良好控制的臨牀試驗證明，我們的產品候選人是安全和有效的，有利的利益風險簡介，用於他們的目標適應症，然後我們可以尋求監管批准他們的商業銷售。我們在臨牀前動物模型中為我們的候選產品觀察到的積極結果可能並不能預測我們未來在人類身上的臨牀試驗，因為小鼠模型具有與所有臨牀前研究相關的固有侷限性。特別是，Draview綜合徵小鼠模型比人類疾病更為嚴重，並提供了較短的症狀後觀察期。早期試驗的試驗設計和結果不一定是對未來臨牀試驗設計或結果的預測，我們可能觀察到的初步陽性結果在後期臨牀試驗中可能無法證實。我們的產品候選人也可能無法在臨牀發展的後期表現出所期望的安全性和有效性，即使他們成功地通過了初步的臨牀試驗。我們可能無法在Draview綜合徵患者的臨牀試驗中證明STK-001對疾病的改善作用，即使我們能夠顯示出減少癲癇發作的效果。即使我們的臨牀試驗顯示STK-001的安全性和有效性是可以接受的，我們通過與FDA或外國監管機構的談判獲得的標記可能不包括次級終點的數據，也不可能為我們提供競爭優勢，而不是為相同或類似的適應症批准的其他產品。

許多生物技術行業的公司在早期開發取得了積極成果後，在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，通過臨牀試驗進行產品候選的失敗率很高。此外，我們使用不同的方法、假設和應用來評估特定的安全性或有效性參數，可能會產生不同的統計結果。即使我們認為從臨牀試驗中收集到的數據是有希望的，這些數據也不足以支持FDA或外國監管機構的批准。臨牀前和臨牀上的數據可以用不同的方式來解釋。因此，FDA或外國監管機構可以從我們或我們的合作伙伴那裏以不同的方式解釋這些數據，這可能會延遲、限制或阻止監管機構的批准。如果我們的研究數據沒有始終如一地或充分地證明我們的任何產品候選人(包括STK-001)的安全性或有效性，那麼，當我們努力滿足批准要求時，對此類產品候選產品的監管審批可能會被大大推遲，或者，如果我們不能滿足這些要求，這種批准可能會被拒絕或撤回。由於許多因素，包括產品開發期間監管政策的變化，可能會遇到監管方面的延誤或拒絕。我們不能肯定我們不會面臨類似的挫折。亞細亞

即使我們完成了必要的臨牀前研究和臨牀試驗，我們也無法預測何時，或是否，我們將獲得監管機構的批准，以便將產品候選品商業化，而且批准的範圍可能比我們所尋求的範圍更窄。

在商業化之前，STK-001和我們未來的產品候選人必須由FDA根據美國的新藥申請(NDA)批准，並根據EMA和美國以外類似的監管機構的類似營銷應用程序批准。無論是在美國還是在國外，獲得營銷批准的過程都是昂貴的，如果獲得批准，需要很多年，而且可能因各種因素而大不相同，包括所涉產品候選人的類型、複雜性和新穎性。如果不能獲得產品候選產品的市場許可，我們將無法將產品候選產品商業化。我們還沒有得到STK-001市場的批准，也沒有從任何管轄範圍內的監管機構那裏得到任何我們未來產品的候選產品的批准。我們在提交和支持獲得市場營銷批准所需的申請方面沒有經驗，而且，如果監管當局表示我們可以提交這些申請，我們可能無法做到所需的速度和效率。要獲得營銷批准，就需要提交廣泛的臨牀前和臨牀數據，並向管理當局提供每種治療指示的輔助信息，以確定候選產品的安全性和有效性。獲得營銷批准還需要向管理當局提交有關產品製造過程的信息，並對生產設施進行檢查。我們的產品候選產品可能無效，可能只是中度有效，或者可能被證明有不良或意外的副作用。, 毒性或其他可能妨礙我們獲得市場許可或阻止或限制商業用途的特性。監管當局在審批過程中有相當大的酌處權，可拒絕接受或提交任何申請，或可能決定我們的數據不足以獲得批准，並需要額外的臨牀前、臨牀或其他研究。此外，從臨牀前和臨牀測試中獲得的數據的不同解釋可能會延遲、限制或阻止對產品候選產品的市場批准。

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STK-001的批准和我們未來的產品候選可能會被推遲或拒絕，原因有很多，包括：

即使我們的產品候選人在臨牀試驗中達到了他們的安全和有效終點，監管當局也可能無法及時完成他們的審查過程，或者我們可能無法獲得監管機構的批准。如果FDA諮詢委員會或其他監管機構建議不批准或限制批准，可能會導致額外的延誤。此外，在產品開發、臨牀試驗和審查過程中，我們可能會因未來立法或行政行動中的額外政府監管或監管權力政策的變化而受到延誤或拒絕。

管理當局也可能批准一種產品的候選產品，其適應症可能比所要求的更有限，或者它們可能以狹窄的指示、警告或風險評估和減輕戰略的形式施加重大限制。這些監管機構可能要求在使用條件方面採取預防措施或採取預防措施，或者在執行昂貴的營銷後臨牀試驗的情況下給予批准。此外，監管當局可能不批准標籤聲明，這是必要的或可取的，成功的商業化，我們的產品候選人。上述任何一種情況都可能對我們的產品候選者的商業前景造成重大損害，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

我們尋求治療的某些疾病的流行率很低，而且很難確定這些疾病的患者，如果STK-001或我們未來的產品候選人獲得批准，這可能會導致我們試驗的註冊延遲或商業收入增長放緩。

一般説來，遺傳定義的疾病，特別是那些我們的主要產品候選對象的疾病，發病率和流行率都很低。我們估計德拉韋綜合徵的發病率約為每15，625名新生兒中有1名。這可能會對及時招募和註冊足夠數量的合格患者進入我們的試驗造成障礙，或者限制產品候選人的商業潛力。病人登記可能受到其他因素的影響，包括：

我們無法為我們計劃中的臨牀試驗登記足夠數量的這些疾病患者將導致嚴重的延誤，並可能導致我們不發起或完全放棄一項或多項臨牀試驗。我們臨牀試驗中的註冊延遲可能會導致我們的產品候選人的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外資金的能力。

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此外，我們對德雷韋綜合症患者人數以及有可能受益於與我們的產品候選人進行治療的這種疾病患者的預測都是基於我們委託進行的一項市場研究得出的估計，這項研究可能無法準確地確定我們的產品候選產品的市場規模。STK-001和我們未來的產品候選產品的總體可尋址市場機會將最終取決於，除其他外，如果我們的產品候選產品在我們的目標適應症中被批准銷售、得到醫學界和病人的接受、藥品定價和報銷，我們的產品候選產品的最終標識將取決於這些產品的最終標識。全球範圍內的病人人數可能低於預期，病人可能無法接受與我們的產品候選人進行治療，或新病人可能越來越難以識別或接觸，所有這些都會對我們的手術結果和業務產生不利影響。亞細亞

此外，鑑於受Draview綜合徵影響的潛在患者數量有限，我們對STK-001的每名患者的治療價格如果獲得批准，必須是高的，這樣才能收回我們的開發和製造成本，為額外的研究提供資金並實現盈利。我們還可能需要在產品候選產品的營銷上資助病人支持項目，這將對我們的產品收入產生負面影響。我們可能無法以足夠高的價格維持或獲得足夠的治療銷售量，以證明我們的開發努力和銷售、營銷和製造費用是合理的。

我們可能無法成功地使用探戈來擴大我們的產品候選線和開發適銷對路的產品。

由於我們的財政和管理資源有限，我們把重點放在研究項目和產品候選人，我們確定了具體的跡象。我們的業務取決於我們的成功開發和商業化的有限數量的內部產品候選人，我們正在研究或在臨牀前的發展。即使我們成功地繼續建設我們的管道，開發我們確定的潛在產品候選人將需要在額外的臨牀開發、臨牀、臨牀前和製造活動的管理、在多個司法管轄區的監管批准、獲得製造供應能力、建立一個商業組織以及在我們從產品銷售中產生任何收入之前進行大量的營銷努力。此外，這類產品的候選產品可能不適合臨牀開發，包括其有害副作用、有限的功效或其他特性，表明它們不太可能獲得市場認可並獲得市場接受。如果我們不能根據我們的技術方法成功地開發和商業化產品候選產品，從而驗證探戈的有效性，我們可能無法在今後獲得產品收入，這將對我們的業務、前景、財務狀況和經營結果產生不利影響。

儘管我們打算在2020年上半年為臨牀前發展提名第二位遺傳病候選人，但我們主要關注的是我們的領先產品候選人STK-001，我們可能放棄或推遲與其他產品候選人或後來證明具有更大商業潛力的其他跡象的機會。我們的資源分配決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研究和開發項目上的開支，以及針對特定指標的產品候選品，可能無法生產出任何商業上可行的產品。我們對發現和開發新產品候選產品的生物學目標的理解和評估可能無法確定在隨後的臨牀前和臨牀開發中遇到的挑戰。如果我們不準確地評估某一特定產品候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他特許權安排，放棄該產品候選人的寶貴權利，因為在這種情況下，我們保留唯一的開發和商業化權利會更有利。

我們獲得營銷許可的任何產品候選人都將受到廣泛的營銷後監管要求的約束，並可能受到營銷後的限制或退出市場，如果我們不遵守監管要求，或者如果我們的產品候選人遇到意想不到的問題，以及他們中的任何一個被批准的話，我們可能會受到處罰。亞細亞

我們的產品候選產品以及與其開發和潛在商業化相關的活動，包括測試、製造、記錄保存、標籤、存儲、批准、廣告、促銷、銷售和分銷，都受到FDA和其他美國和國際監管機構的全面監管。這些要求包括提交安全和其他營銷後信息和報告、註冊和上市要求、與製造有關的要求，包括目前的良好製造做法或cgmp、質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護，包括林業發展局和其他監管當局的定期檢查，以及關於向供應商分發樣品和保存記錄的要求。

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FDA還可能對昂貴的營銷後研究或臨牀試驗和監督實施要求，以監測任何經批准的產品的安全性或有效性。FDA對藥品和生物製品的後批准、營銷和推廣進行了嚴格的監管，以確保藥品和生物製品的銷售只針對經批准的適應症，並符合經批准的標籤的規定。FDA對製造商使用其產品的通訊施加了嚴格的限制。如果我們以不符合fda批准的標籤或其他不符合fda法規的方式推廣我們的產品候選產品，我們可能會受到強制行動的影響。違反有關推廣處方藥的“聯邦食品、藥品和化粧品法”的行為可能導致調查，指控違反聯邦和州醫療欺詐和濫用法律，以及在國際管轄範圍內違反州消費者保護法和類似法律。

此外，後來發現我們的產品候選者、製造商或製造過程中以前未知的不良事件或其他問題，或未能遵守監管要求，可能會產生各種結果，包括：

不遵守歐洲關於安全監測或藥物警戒的要求，以及與為兒童開發產品有關的要求，也可能導致重大的經濟處罰。同樣，不遵守歐洲關於保護個人信息的要求，也可能導致重大的懲罰和制裁。

如果我們不能在國際管轄範圍內獲得監管機構的批准，我們將無法在美國以外的地方推銷我們的產品候選人。

為了銷售和銷售STK-001和我們未來在其他地區的產品候選人，我們必須獲得單獨的營銷批准，並遵守許多不同的監管要求。批准程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大的不同。美國以外的監管審批程序通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，我們必須獲得產品償還批准，然後管理當局才會批准該產品在該國銷售。未能獲得外國監管機構的批准或不遵守外國監管要求，可能會給我們造成嚴重的延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們在某些國家引進產品候選產品。聯合王國即將退出歐洲聯盟，即被稱為“英國退歐”的歐盟，繼續造成政治和經濟不確定性，特別是在聯合王國和歐盟。由於聯合王國的監管框架有很大一部分來自歐盟的指令和條例，聯合王國退出歐盟可能會對我們在聯合王國或歐盟的產品候選人的批准方面的監管制度產生重大影響。

如果我們不遵守國際市場的監管要求並獲得適用的營銷許可，我們的目標市場將被削弱，我們充分發揮產品候選者的市場潛力的能力將受到損害，我們的業務將受到不利影響。如果有的話，我們可能無法及時獲得外國監管機構的批准。我們未能獲得另一國家的監管機構批准我們的產品候選人，可能會大大削弱該產品候選人的商業前景，而我們的業務前景可能會下降。

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StK-001和我們未來的產品候選產品可能會造成不良和不可預見的副作用，或者被公眾認為是不安全的，這可能會延遲或阻止它們進入臨牀試驗或監管審批，限制商業潛力或導致重大的負面後果。

雖然其他Asos已經得到了監管部門的認可，但我們試圖通過針對單倍體的潛在遺傳原因來上調蛋白表達的方法為疾病治療提供了一種新的方法，這意味着STK-001的安全性以及我們未來的產品候選和反義寡核苷酸類藥物的安全性存在不確定性。

除了由我們的產品候選人引起的副作用外，鞘內給藥過程或相關的程序也會引起不良的副作用。如果發生任何此類不良事件，我們的臨牀試驗可能被中止或終止。如果我們不能證明任何不良事件是由管理過程或相關程序造成的，FDA、歐洲委員會、EMA或其他管理當局可以命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的產品候選產品，以滿足任何或所有有針對性的適應症。即使我們能證明所有未來的嚴重不良事件都與產品無關，這些事件也會影響患者的招募或登記病人完成試驗的能力。此外，如果我們選擇或被要求不發起、推遲、暫停或終止對我們的任何產品候選人的任何未來臨牀試驗，這些產品候選人的商業前景可能受到損害，我們從這些產品候選人中的任何一個產生產品收入的能力可能會被推遲或消除。任何這些事件都可能損害我們開發其他產品候選產品的能力，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。最後，由BiogenInc.生產的SPINRAZA是一種利用鞘內注射的ASO療法，如果發現SPINRAZA由於潛在的類效應而引起不良副作用或不安全，可能會對STK-001和我們未來產品的需求產生不利影響。其他在臨牀開發中使用鞘內傳遞的Asos也可能產生數據，這些數據可能會對STK-001和我們未來產品的其他候選產品的臨牀、監管或商業觀念產生不利影響。亞細亞

此外，如果我們的任何產品候選人獲得營銷批准，FDA可以要求我們採取風險評估和緩解戰略，以確保該產品的好處大於其風險，例如，可能包括一份藥品指南，概述該產品分發給病人的風險，以及一項向保健從業人員通報的計劃，或確保該產品安全使用的其他要素。此外，如果我們或其他人後來發現產品候選人造成的不良副作用，可能會產生一些潛在的重大負面後果，包括：

任何這些事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營結果和前景。

FDA的快速通道指定，即使是STK-001或我們未來的任何產品候選人，可能不會導致一個更快的發展或監管審查或批准過程，也不會增加我們的產品候選人將獲得營銷批准的可能性。

我們可能為STK-001或我們未來的產品候選人尋求快速通道指定。如果一種藥物打算用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物顯示有可能解決這種情況下未得到滿足的醫療需求，藥物贊助者可向美國食品和藥物管理局申請快速通道指定。FDA有廣泛的酌處權是否授予這一稱號。即使我們認為某一特定的產品候選人有資格獲得這一稱號，我們也不能向你保證FDA會決定批准它。即使我們確實獲得了快速通道指定，我們可能不會經歷一個更快的開發過程，審查或批准比傳統的FDA程序。如果FDA認為我們的臨牀發展計劃中的數據不再支持這一指定，那麼它可能會撤銷FastTrack的指定。許多獲得快車道認證的藥物都沒有獲得批准。

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我們也可能尋求加速批准的產品候選人，已獲得快速通道指定。根據FDA的加速批准計劃，FDA可能會批准一種針對嚴重或危及生命的疾病的藥物，這種藥物可以在現有治療的基礎上為患者提供有意義的治療效益，這種治療的依據是合理地可能預測臨牀效益的替代終點，或者根據可以比不可逆轉的發病率或死亡率更早測量的臨牀終點，該終點可以合理地預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的影響，同時考慮到病情的嚴重性、罕見性或流行率以及替代治療的可得性或缺乏性。對於獲得加速批准的藥物，需要在上市後進行驗證性試驗，以描述對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的預期影響。這些驗證性試驗必須在盡職調查的情況下完成，在某些情況下，FDA可能要求在批准之前設計和/或啟動試驗。此外，在下列情況下，FDA可撤銷對根據加速審批途徑核準的任何產品候選人或指示的批准：

突破療法指定的STK-001或我們未來的產品候選人可能不會導致更快的發展或監管審查或批准過程，它不會增加該產品候選人將獲得市場批准的可能性。

我們可能會尋求突破治療指定STK-001或一個或多個我們未來的產品候選人。突破療法被定義為一種單獨或與一種或多種其他藥物一起治療嚴重或危及生命的疾病或疾病的藥物，初步的臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀有意義的終點上顯示出明顯的改善，例如在臨牀發展早期觀察到的實質性治療效果。對於那些被指定為突破性治療的藥物，FDA和試驗的發起者之間的互動和溝通可以幫助找出最有效的臨牀發展途徑，同時減少被置於無效控制方案中的病人的數量。FDA指定為突破性治療的藥物，如果在提交NDA時得到臨牀數據的支持，也有資格得到優先審查。

指定為突破性治療是由FDA自行決定。因此，即使我們認為，我們的產品候選人之一符合指定為突破性治療的標準，FDA可能會不同意，而是決定不作出這樣的指定。在任何情況下，接受突破療法指定的藥物可能不會導致更快的開發過程，審查或批准比根據傳統的FDA程序考慮批准的藥物，它不能保證最終批准FDA。此外，即使我們的一個或多個產品候選產品符合突破性療法的資格，FDA可能會在以後決定該產品的候選產品不再符合資格條件，或者它可能決定FDA審查或批准的時間不會縮短。

制定和未來的立法可能會增加我們的困難和成本，使我們的產品候選人獲得市場認可和商業化，並可能影響我們可能設定的價格。

現有的監管政策可能會發生變化，政府可能會頒佈更多的法規，以防止、限制或延遲對產品候選產品的審批。無論是在美國還是在國外，我們都無法預測未來的立法或行政行動可能產生的政府管制的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們不能保持遵守規章的規定，我們可能失去任何我們可能獲得的營銷批准，也可能無法實現或維持盈利。

例如，2010年3月頒佈了經2010年“保健和教育和解法”修訂的“病人保護和平價醫療法案”，或統稱為“平價醫療法案”(簡稱ACA)，以擴大獲得醫療保險的機會，減少或限制醫療支出的增長，加強對欺詐和濫用的補救措施，為保健和醫療保險行業增加新的透明度要求，對保健行業徵收新的税費，並實施額外的衞生政策改革。隨着ACA的實施正在進行中，這項法律似乎會繼續對藥品定價造成下行壓力，特別是在醫療保險計劃下，而且還可能增加我們的監管負擔和運營成本。現任美國總統政府和美國國會一直在尋求修改、廢除或以其他方式使“反腐敗法”的所有條款或某些條款失效，我們期望他們繼續這樣做。自2017年1月以來，美國現任總統政府發佈了兩項行政命令和其他指令，旨在推遲執行“反腐敗法”的某些條款，或以其他方式規避“反腐敗法”規定的一些醫療保險要求。例如，2017年10月12日，美國現任總統政府發佈了一項行政命令，擴大了聯合健康計劃的使用範圍，並允許任何人購買提供臨時、有限保險的短期健康計劃。這項行政命令還要求停止聯邦對健康的支付。

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保險公司以前向低收入的美國人提供費用分攤削減，以支付保險費用.在哪些立法(如果有的話)以及現任美國總統政府可能產生的影響(如果有的話)以及任何變化可能需要時間才能展開的問題上存在不確定性，並且可能會影響到由ACA授權的計劃所涵蓋的醫療項目和服務的覆蓋範圍和補償。然而，我們無法預測任何醫療改革立法的最終內容、時間或效果，或潛在立法對我們的影響。此外，自“反腐敗法”頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改。這些變化包括從2013年4月1日起，每個財政年度向醫療保險提供者支付的醫療保險總額減少2%，由於隨後的立法修正案，除非國會採取進一步行動，否則醫療保險的支付將持續到2027年。2013年1月，2012年“美國納税人救濟法”簽署成為法律，其中除其他外，減少了對若干提供者的醫療保險付款，並將政府收回對提供者的多付款項的時效期限從三年延長到五年。這些新的法律可能會導致醫療保險和其他醫療基金的額外削減，這可能會對我們的藥品的消費者產生實質性的不利影響，如果批准的話，並相應地對我們的金融業務產生不良影響。此外，2018年5月30日，特里克特·温德勒、弗蘭克·蒙傑洛、喬丹·麥克林恩和馬修·貝利納2017年“審判權法”簽署成為法律。這項法律，除其他外，為某些病人提供了一個聯邦框架，使他們能夠接觸某些已經完成第一階段臨牀試驗並正在接受FDA批准的調查的新藥產品。在某些情況下, 符合條件的病人可以在不參加臨牀試驗的情況下尋求治療，也不需要根據FDA擴大准入計劃獲得FDA的授權；然而，根據現行的聯邦審判權，製造商沒有義務提供調查性的新藥產品。我們可以選擇為我們的產品候選人尋求一個擴大的准入計劃，或者在其他國家使用類似的規則，允許在指定的病人基礎上或在同情使用計劃下使用一種藥物。亞細亞

我們預計，ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋範圍標準，並對我們所獲得的任何批准產品的價格造成額外的下行壓力。任何從醫療保險或其他政府項目中償還費用的減少都可能導致私人支付者的付款減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會使我們無法創造收入、獲得盈利或使我們的產品候選產品商業化。

已提出立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制藥品的銷售和推廣活動。我們不能確定是否會頒佈更多的立法修改，或者FDA的法規、指南或解釋是否會被改變，或者這些變化對我們的產品候選人的營銷批准會產生什麼樣的影響，如果有的話。此外，美國國會加強對FDA審批程序的審查，可能會大大推遲或阻止市場批准，並使我們受到更嚴格的產品標籤和營銷後測試及其他要求的限制。

我們可能在獲得孤兒藥物的指定或轉讓他人為未來的產品候選人獲得的名稱不成功。而且，即使我們獲得了這樣的認證，我們也可能無法保持與Orphan藥品指定相關的利益，包括潛在的市場排他性，對於STK-001或我們未來的產品候選者。亞細亞

包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管當局可將旨在治療相對較少患者的藥物定為孤兒藥物。根據“孤兒藥物法”，如果一種藥物旨在治療一種罕見的疾病或疾病，FDA可以指定一種藥物為孤兒藥物，這種疾病或疾病的定義是在美國只有不到20萬人的病人人口。在美國，Orphan藥品的指定使一方有權獲得財政獎勵，例如有機會獲得合格臨牀研究費用的税收抵免，以及免除處方藥使用者的費用。同樣，在歐盟，歐洲委員會在收到EMA的孤兒藥品委員會關於孤兒藥品指定申請的意見後，給予孤兒藥品指定資格。在歐盟，指定孤兒藥物的目的是促進用於診斷、預防或治療危及生命或長期衰弱的藥物的開發，這種疾病影響到歐盟每10 000人中不超過5人，而且沒有批准任何令人滿意的診斷、預防或治療方法(或該產品將對受影響者有重大好處)。在歐盟，指定孤兒藥品使一方有權獲得財政獎勵，例如減少費用或免除費用。

一般而言，如果被指定為孤兒藥物的藥物後來因其指定的指示而獲得第一次營銷批准，則該藥物有權享受一段營銷專賣期，這就排除了EMA或FDA批准同一時期同一藥物的另一項營銷申請和指示，但在有限情況下除外。如果競爭對手能夠在我們之前獲得孤兒藥品排他性，該產品構成相同的活性成分，並將同樣的適應症作為我們的產品候選品，我們可能在相當長的一段時間內無法獲得適用的監管機構對我們的藥品的批准，除非我們能夠證明我們的藥物在臨牀上優於批准的藥物。適用期限在美國為七年，在歐盟為十年。如果一種藥物不再符合指定孤兒藥物的標準，或者如果該藥物有足夠的利潤，以致市場排他性不再合理，則可將歐盟的排他性期限縮短為六年。

作為我們商業戰略的一部分，我們申請並於2019年8月在美國獲得了STK-001的“孤兒藥物”稱號，我們可能會在歐洲和其他國家尋求這樣的認證。然而，孤兒藥品的命名並不保證未來孤兒藥品營銷的排他性。

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即使在一種孤兒藥物獲得批准之後，如果FDA認為後一種藥物在臨牀上更優越，那麼FDA隨後也可以批准對同一種藥物的後續申請，因為它在很大一部分目標人羣中更安全，更有效，或者對病人的護理做出了重大貢獻。此外，被指定為孤兒的藥物如經批准用於比其被指定為孤兒的用途範圍更廣的用途，則不得獲得孤兒藥物專賣權。此外，如果食品和藥物管理局後來確定指定的請求是實質性缺陷的，或者如果我們無法生產足夠數量的產品以滿足罕見疾病或疾病患者的需要，美國的孤兒藥品獨家銷售權就可能喪失。孤兒藥品的指定既不會縮短藥品的開發時間或監管審查時間，也不會給藥品在監管審查或批准過程中帶來任何優勢。

美國食品和藥物管理局罕見的兒科疾病認證不能保證該產品的NDA在獲得批准後有資格獲得優先審查憑證，也不會導致更快的發展或監管審查過程，也不會增加STK-001或我們未來的任何產品候選人獲得營銷批准的可能性。

根據“罕見兒科疾病優先審查Voucher計劃”，一旦獲得合格的NDA來治療一種罕見的兒科疾病，這種申請的發起人將有資格獲得一張罕見的兒科疾病優先審查憑證，該憑證可用於獲得隨後的生物製劑許可證申請或BLA或NDA的優先審查。我們可能會為STK-001尋找罕見的兒科疾病。如果在2020年10月1日前指定了產品候選產品，則有資格在2022年10月1日前獲得代金券。然而，我們並不期望STK-001或我們未來的任何產品候選人將在該日期之前獲得批准，或者根本不會，因此，我們可能無法在項目到期前獲得優先權審查憑證，除非國會進一步重新授權該項目。此外，指定一種用於罕見兒科疾病的藥物並不能保證NDA在申請獲得批准時符合罕見兒科疾病優先審查憑證的資格標準。最後，一個罕見的兒科疾病的名稱不會導致更快的開發或監管審查的產品，或增加它將獲得市場批准的可能性。

FDA審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的阻礙，包括預算和資金水平、僱用和保留關鍵人員的能力以及法規、規章和政策的變化。

FDA審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括預算和資金水平、僱用和保留關鍵人員的能力以及法規、法規和政策的變化。此外，政府為資助研究和發展活動的其他政府機構提供的資金受制於政治進程，而政治進程本身就是流動的和不可預測的。

除各種因素外，林業發展局和其他政府機構是否有能力適當管理其職能，在很大程度上取決於政府的資金水平和是否有能力填補關鍵的領導任命。目前，林業發展局專員職位空缺，等待新總統政府任命一名新專員。新專員的確認過程可能無法有效進行。在填補或更換關鍵職位方面的拖延可能會嚴重影響FDA和其他機構履行其職能的能力，並可能對醫療保健和製藥業產生重大影響。

2016年12月，21^聖“世紀護理法”已簽署成為法律，旨在促進醫療創新，並授權FDA直接僱用與藥物和設備開發和審查有關的職位。在過去，與私營企業相比，FDA往往無法為關鍵的領導候選人(包括科學家)提供有競爭力的薪酬方案。21世紀^聖“百年護理法”旨在簡化該機構的招聘程序，並使FDA能夠通過擴大現有薪酬結構中規定的狹窄範圍來爭奪領導才能。

FDA和其他政府機構的幹擾也可能會減慢新藥由必要的政府機構審查或批准所需的時間，這將對我們的經營結果和業務產生不利影響。

我們與未來客户、供應商和第三方付款人的業務和關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療法規的約束，這可能會使我們面臨包括刑事制裁、民事處罰、合同損害、名譽損害、利潤和未來收入減少在內的處罰。

醫療保健供應商和第三方支付將在推薦和處方任何產品候選人，我們獲得營銷批准的主要作用。我們與供應商、第三方付款人和客户的未來安排將使我們受到廣泛適用的欺詐和濫用以及其他可能限制商業或金融安排和關係的醫療法律法規的約束，通過這些安排和關係，我們可以銷售、銷售和分發我們獲得營銷許可的任何產品候選產品。

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根據適用的美國聯邦和州醫療保健法律和條例規定的限制包括：

一些州的法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願遵守準則和聯邦政府頒佈的相關合規指南，並可能要求製藥商報告與支付和其他價值轉移給醫生和其他保健提供者或營銷支出有關的信息。在某些情況下，國家和外國法律也對健康信息的隱私和安全作出了規定，其中許多法律在重大方面存在差異，而且往往不被HIPAA所搶奪，從而使遵守工作複雜化。

努力確保我們與第三方的業務安排將符合適用的醫療保健法律和條例將涉及大量費用。政府當局可能會得出結論，我們的商業慣例可能不符合現行或今後涉及適用的欺詐和濫用的法規、條例或判例法或其他醫療保健法律和條例。如果我們的業務被發現違反了這些法律或可能適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、將產品候選人排除在政府資助的醫療保健項目之外，例如醫療保險和醫療補助、報銷、合同損害、名譽損害、利潤和未來收入的減少以及我們業務的削減或重組。如果我們希望與之做生意的任何醫生或其他醫療提供者或實體被發現不遵守適用的法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療項目之外。亞細亞

與商業化和製造有關的風險

我們產品的商業成功，包括stk-001，將取決於他們的市場接受程度的提供者，病人，病人倡導團體，第三方付款人和一般醫學界。

對基因治療的倫理、社會和法律關注通常會導致額外的法規限制或禁止我們的產品候選人。即使獲得了FDA、EMA和其他國際監管機構的必要批准，我們產品候選產品的商業成功在一定程度上將取決於供應商、病人和第三方付費者是否接受旨在提高蛋白質表達的藥物，特別是我們的產品候選產品，在醫學上是必要的，具有成本效益和安全性。此外，我們在尋求建立和擴大STK-001的銷售方面可能面臨挑戰，包括接受腰椎穿刺和鞘內注射，這會帶來感染或其他併發症的風險。我們商業化的任何產品都不可能得到提供者、病人、病人權益團體、第三方付費人和一般醫學界的認可。如果這些產品沒有達到足夠的接受水平，我們可能不會產生大量的產品收入，也可能無法盈利。市場對基因藥物的接受程度，特別是STK-001，以及我們未來的產品候選者，如果獲準進行商業銷售，將取決於幾個因素，包括：

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即使一種潛在的產品在臨牀前研究和臨牀試驗中顯示出良好的療效和安全性，市場對該產品的接受程度直到它推出後才會被完全瞭解。

新批准的產品的價格、保險範圍和報銷狀況尚不確定。如果不為我們的產品候選人獲得或維持足夠的保險和補償，如果獲得批准，可能會限制我們推銷這些產品的能力，並降低我們產生產品收入的能力。亞細亞

我們的目標適應症，包括Draview綜合徵，是針對少數病人的適應症。要使旨在治療較小病人羣體的產品候選人具有商業可行性，這種產品候選人的報銷必須相對較高，以解釋數量不足的原因。因此，我們將需要實施一個覆蓋和補償戰略，任何已批准的產品候選人，佔較小的潛在市場規模。如果我們無法建立或維持覆蓋範圍和任何未來產品候選人從第三方付款人的適當補償，這些產品候選人的收養和銷售收入將受到不利影響，這反過來，可能會影響市場或銷售這些產品候選人的能力，如果獲得批准。

我們預計，對大多數患者來説，由第三方支付的醫療保險和報銷將是非常重要的，以使他們能夠負擔得起這些治療。因此，STK-001和我們未來的產品候選產品的銷售將在很大程度上取決於我們產品候選人的成本將在多大程度上由健康維護、管理護理、藥房福利和類似的醫療管理機構支付，或者將由政府當局、私營醫療保險公司和其他第三方支付方償還。即使提供保險，經批准的償還額也可能不足以使我們確定或維持足以實現我們投資的充分回報的價格。

在新批准的產品的保險範圍和報銷方面存在很大的不確定性。在美國，關於政府當局償還新產品的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心(簡稱CMS)作出，因為CMS決定新產品是否和在多大程度上將在醫療保險範圍內得到覆蓋和補償。私人支付者傾向於在很大程度上遵循CMS。然而，一名付款人決心為某一藥品產品提供保險，並不能保證其他付款人也會為該藥品提供保險。此外，付款人為藥物產品提供保險的決定並不意味着將批准適當的償還率。歐洲的報銷機構可能比CMS更為保守。例如，一些癌症藥物在美國已獲批准償還，而在某些歐洲國家則未獲批准償還。

在美國以外，國際業務通常受到政府廣泛的價格控制和其他市場監管的限制，我們認為，歐洲、加拿大和其他國家日益強調控制成本的舉措，已經並將繼續對我們的產品候選產品等治療藥物的定價和使用施加壓力。在許多國家，特別是歐盟國家，醫療產品的價格作為國家衞生系統的一部分，受制於不同的價格控制機制。在這些國家，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間才能收到產品的營銷批准。為了在一些國家獲得補償或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們的產品候選產品的成本效益與其他可用療法進行比較。一般來説，這些制度下的產品價格比美國低得多。其他國家允許公司自行決定產品價格，但監督和控制公司利潤。額外的外國價格控制或價格監管的其他變化可能會限制我們能夠為我們的產品候選人收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們產品候選產品的償還額可能會減少，而且可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。

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此外，在美國和國際上，政府和第三方付款人為限制或降低醫療費用而加大努力，可能會導致這些組織限制新產品的承保範圍和報銷水平，因此，它們可能無法支付或提供足夠的費用給我們的產品候選人。我們預計，由於醫療管理的趨勢、某些第三方付費機構(如健康維護機構)的影響力增加，以及更多的立法變革，我們在銷售我們的任何產品候選產品時都會遇到定價壓力。醫療保健費用，特別是處方藥、外科手術和其他治療的下降壓力已經變得非常嚴重。因此，對新產品進入保健市場設置了越來越高的壁壘。最近，在一些情況下，第三方支付者拒絕償還在fda批准的產品標籤中標明治療的病人的治療費用。即使我們成功地獲得FDA的批准，使我們的產品候選產品商業化，我們也不能保證我們將能夠確保所有與我們的產品候選人進行治療的病人都能得到補償。

除了CMS和私人支付機構之外，諸如美國醫學會(AmericanMedicalAssociation)或美國醫療協會(AMA)等專業組織可以通過確定護理標準來影響新產品的報銷決策。此外，許多私人付款人與銷售軟件的商業供應商簽訂合同，這些供應商提供指導方針，試圖限制對某些產品的使用，並因此對某些產品進行補償，這些產品被視為對現有替代品的好處有限。這些組織可能制定限制我們產品候選人的報銷或使用的指導方針。即使我們或我們的合作者獲得監管批准的一個或多個產品候選人獲得了有利的保險和報銷地位，但在未來可能會實施不太優惠的保險政策和償還率。

如果我們所依賴的第三方不按合同要求執行我們計劃的臨牀前研究或任何未來的臨牀試驗，未能滿足監管或法律要求或錯過預期的最後期限，我們的開發計劃可能會被推遲，對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景造成不利影響。

我們依靠第三方進行基因測試，並依靠第三方合同研究機構或CRO、合同製造組織或CMO、顧問和其他機構來設計、實施、監督和監測與我們產品候選產品的發現、製造、臨牀前研究和臨牀試驗有關的關鍵活動，我們打算對今後與現有和未來項目有關的活動採取同樣的做法。由於我們依賴第三方，沒有能力獨立進行所有所需的測試、發現、製造、臨牀前研究或臨牀試驗，因此，我們對發現、製造、臨牀前研究和臨牀試驗的時間、質量和其他方面的控制不如我們自己進行的那麼多。這些調查人員、CRO、CMOs和顧問不是我們的僱員，我們對他們用於我們項目的時間和資源的控制有限。這些第三方可能與其他實體有合同關係，其中一些可能是我們的競爭對手，這可能會從我們的項目中汲取時間和資源。與我們簽訂合同的第三方在進行我們的發現、製造、臨牀前研究或臨牀試驗時可能不勤奮、不小心或不及時，導致測試、發現、製造、臨牀前研究或臨牀試驗全部或部分推遲或失敗。

如果我們不能以商業上合理的條件與可接受的第三方簽訂合同，或者根本不履行合同義務，滿足進行臨牀前研究或臨牀試驗的法律和規章要求，或在預期的最後期限之前，我們的臨牀發展計劃可能會受到拖延和其他不利影響。無論如何，我們有責任確保我們的每一項臨牀前研究和臨牀試驗都按照試驗的一般調查計劃和規程進行。我們對不受我們控制的第三方的依賴並不能免除我們的這些責任和要求。任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生不利影響。

在快速技術變革的環境下，我們面臨着巨大的競爭，我們的競爭對手有可能在我們面前獲得監管批准，或開發出比我們更先進或更有效的療法，這可能會損害我們的業務、財務狀況以及我們成功地將STK-001和我們未來的產品候選產品推向市場或商業化的能力。

生物技術和製藥工業，包括基因醫藥和反義寡核苷酸領域，其特點是技術迅速變化，競爭激烈，並大力強調知識產權。我們知道有幾家公司致力於在各種適應症中開發ASO治療，以及一些公司致力於其他方法來修飾基因和調節蛋白質表達。我們還可能面臨來自大型和專業製藥和生物技術公司、學術研究機構、政府機構以及公共和私人研究機構的競爭。

雖然很少有公司將治療重點放在Draview綜合徵上，例如編碼治療公司，但有許多治療癲癇的方法，包括大麻醇，如GW製藥、plc‘s Epidiolex、GABA受體激動劑(如氯巴扎姆)和穀氨酸阻滯劑(如託吡酯)。此外，許多化合物正在臨牀開發中，用於治療癲癇。我們相信臨牀開發管道包括大麻素、5-羥色胺釋放興奮劑、膽固醇24-羥化酶抑制劑和各種公司的鈉通道拮抗劑。除了這些小分子藥物的競爭之外，我們開發的任何產品都可能面臨其他治療方法的競爭，如基因治療、基因編輯、基因修飾的mRNA治療或其他ASO方法。

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我們的許多潛在競爭對手，無論是單獨還是與他們的戰略夥伴，擁有比我們更多的財政、技術和其他資源，例如更大的研究和開發、臨牀、營銷和製造組織。生物技術和製藥業的兼併和收購可能導致更多的資源集中在少數競爭對手手中。如果競爭對手開發和商業化更安全、更有效、副作用更小、更方便或更便宜的產品，或者比我們開發的任何產品候選產品更方便或更便宜，我們的商業機會就會減少或消失。競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准，這可能導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。此外，我們的競爭對手開發的新技術或先進技術可能使我們目前或未來的產品候選人不經濟或過時，而且我們可能無法成功地向競爭對手推銷我們的產品候選人。

為了成為和保持盈利，我們必須開發並最終商業化具有巨大市場潛力的產品候選人，這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功。除其他外，這些活動包括完成臨牀前研究，啟動和完成對我們的產品候選人的臨牀試驗，為這些產品候選人獲得營銷批准，製造、營銷和銷售那些獲得批准的產品，並滿足任何後營銷要求。我們可能永遠不會在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們這樣做了，我們也可能永遠不會產生足夠大或足夠大的收入來實現盈利。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或增加盈利的基礎上的季度或年度。我們如果不能成為並保持盈利，就會降低我們公司的價值，並可能損害我們籌集資金、保持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。我們公司價值的下降也會使你失去全部或部分投資。

藥品的生產是複雜的，我們的第三方製造商在生產中可能會遇到困難.如果我們的任何第三方製造商遇到這樣的困難，我們為臨牀試驗提供stk-001或我們未來的產品候選產品的能力，我們獲得營銷許可的能力，或者我們為病人提供產品候選產品的能力，如果得到批准，可能會被推遲或停止。亞細亞

我們與有限數量的供應商建立了製造關係，以生產我們負責臨牀前或臨牀開發的任何產品的原材料和藥物。每個供應商可能需要許可證，以製造這種組件，如果這類過程不屬於供應商或在公共領域。作為任何營銷批准的一部分，製造商及其流程在商業化之前必須經過FDA的認證。如果核準供應商的供應中斷，商業供應可能會嚴重中斷。另一家供應商需要通過NDA的補充來獲得資格，這可能會導致進一步的延誤。如果依賴新的供應商進行商業生產，FDA或美國以外的其他監管機構也可能需要進行額外的研究。交換供應商可能涉及大量費用，並可能導致我們期望的臨牀和商業時間表的延遲。

藥品生產過程複雜，監管程度高，存在多種風險.製造藥品極易受到污染、設備故障、設備安裝或操作不當、供應商或操作人員錯誤、產量不一致、產品特性變異和生產過程難以推廣等原因造成的產品損失的影響。即使與正常生產過程稍有偏離，也可能導致生產產量、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們製造商的工廠發現微生物、病毒或其他污染物，這些設施可能需要長期關閉，以調查和補救污染，這可能會延誤臨牀試驗，並對我們的業務造成不利影響。此外，如果FDA確定我們的製造商不遵守FDA的法律和法規，包括那些管理cGMP的法律和條例，FDA可以拒絕NDA的批准，直到缺陷得到糾正，或者我們用符合要求的製造商替換NDA中的製造商。

此外，大規模生產用於臨牀試驗或商業規模的風險，除其他外，包括成本超支、工藝規模擴大的潛在問題、工藝重現性、穩定性問題、遵守良好製造做法、大量一致性和原材料的及時供應等。即使我們或我們的合作者獲得對我們的任何產品候選產品的監管批准，也無法保證製造商能夠按照FDA或其他監管當局可以接受的規格生產經批准的產品，生產足夠數量的產品以滿足可能推出該產品的要求或滿足未來的潛在需求。如果我們的製造商不能為臨牀試驗或商業化生產足夠的數量，商業化的努力就會受到損害，這將對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生不利影響。

我們對數目有限的製造商的依賴，藥物製造的複雜性，以及擴大製造過程的困難，都可能導致臨牀試驗、監管提交、要求我們的產品候選人獲得批准或商業化的延遲，使我們招致較高的成本，並阻止我們成功地將我們的產品候選產品商業化。此外，如果我們的供應商未能以商業上合理的價格及時交付所需的商業數量的材料，而且我們無法以相當的成本確保一個或多個能夠及時生產的替代供應商，我們的臨牀試驗可能會被推遲，或者我們可能失去潛在的收入。

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如果我們無法建立銷售和營銷能力，或與第三方達成協議，以市場和銷售STK-001和我們未來的產品候選人，我們可能無法產生任何收入。亞細亞

我們目前沒有一個銷售、營銷和分銷STK-001的組織，我們未來的產品候選者和建立和維持這樣一個組織的成本可能超過這樣做的成本效益。要銷售任何可能被批准的產品，我們必須建立我們的銷售，營銷，管理和其他非技術能力，或與第三方作出安排，以執行這些服務。對於我們目前的某些項目以及未來的項目，我們可能完全依賴於聯盟夥伴的銷售和營銷。此外，儘管我們打算建立一個銷售機構，如果我們能夠獲得任何產品候選人的市場批准，我們可以與第三方建立戰略聯盟，開發和商業化STK-001和其他未來的產品候選產品，包括在美國以外的市場或其他超出我們資源範圍的大型市場。這將減少這些產品的銷售收入。

任何未來的戰略聯盟合作伙伴都可能不會將足夠的資源用於我們產品的商業化，或者由於我們無法控制的因素而使其商業化失敗。如果我們無法建立有效的聯盟，使我們的產品候選人能夠銷售給保健專業人員和包括美國在內的地理區域，而這將不屬於我們自己的營銷和銷售力量所涵蓋的範圍，或者如果我們未來的潛在戰略聯盟夥伴不成功地將產品候選人商業化，我們從產品銷售中創造收入的能力將受到不利影響。

如果我們無法建立足夠的銷售、營銷和分銷能力，無論是獨立的還是與第三方的，我們可能無法產生足夠的產品收入，也可能無法盈利。我們將與目前擁有廣泛和資金充足的營銷和銷售業務的許多公司競爭。沒有一個內部團隊或第三方的支持來執行營銷和銷售職能，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。

我們可能會花費有限的資源去追求某一特定的產品候選人或指示，而不能利用可能更有利可圖或更有可能成功的產品候選人或跡象。

由於我們的財政和管理資源有限，我們把重點放在研究項目和產品候選人，我們確定了具體的跡象。因此，我們可能放棄或延遲尋找機會與其他產品候選人或其他跡象，後來證明有更大的商業潛力。我們的資源分配決定可能導致我們未能及時利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研究和開發項目上的開支，以及針對特定指標的產品候選品，可能無法生產出任何商業上可行的產品。如果我們不準確地評估某一特定產品候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他特許權安排，放棄該產品候選人的寶貴權利，因為在這種情況下，我們對該產品候選人保留唯一的開發和商業化權利會更有利。

我們可能不能成功地找到戰略合作者，繼續開發我們的某些未來的產品候選人，或成功商業化或在市場上競爭的某些跡象。

今後，我們可能決定與非營利組織、大學、製藥和生物技術公司合作，開發現有和新產品的候選產品並將其商業化。在尋找合適的合作者方面，我們面臨着巨大的競爭。我們是否就合作達成最終協議，除其他外，將取決於我們對協作者的資源和專門知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議的合作者對若干因素的評價。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、美國以外的FDA或類似監管機構批准的可能性、主題產品候選產品的潛在市場、製造和向病人交付此類產品候選產品的成本和複雜性、相互競爭的藥物的潛力、我們擁有技術方面存在的不確定性，如果對這種所有權提出質疑，而不考慮挑戰的優點、行業和一般市場條件，這種可能性就可能存在。協作方還可以考慮其他產品候選或技術，以獲得類似的可供協作的指示，以及這種合作是否比與我們合作的產品更具吸引力。我們可能建立的任何附加合作或其他安排的條款可能不利於我們。合作是複雜和耗時的談判和文件。此外，大型製藥公司最近出現了大量的商業組合，導致未來潛在合作者的數量減少。亞細亞

我們可能無法及時、以可接受的條件或根本就合作進行談判。如果我們不能這樣做，我們可能不得不削減產品候選人的開發，我們尋求合作，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或增加我們的開支，並承擔開發或商業化活動由我們自己承擔。如果我們選擇增加開支以資助我們自己的發展或商業化活動，我們可能需要獲得額外的資本，而這些資本可能無法以可接受的條件或根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步發展我們的產品候選人，或將他們推向市場並創造產品收入。

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任何潛在合作安排的成功將在很大程度上取決於我們合作者的努力和活動。協作者在確定他們將應用於這些協作的努力和資源時通常有很大的酌處權。在臨牀開發和商業化事項上，合作安排各方之間的分歧可能導致開發進程的延誤或適用的產品候選品的商業化，在某些情況下還可能導致這種合作安排的終止。如果雙方都沒有最終的決策權，這些分歧就很難解決。與製藥或生物技術公司和其他第三方的合作往往被另一方終止或終止。任何此類終止或到期都會對我們的財務造成不利影響，並可能損害我們的商業聲譽。

與我們財務狀況有關的風險

我們有經營虧損的歷史，我們可能無法實現或維持盈利。我們預計在可預見的將來我們將繼續遭受損失。如果我們不能獲得額外的資金來進行我們計劃中的研究和開發工作，我們可能被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或商業開發努力。

我們是一家早期的生物技術公司，其有限的經營歷史可作為您投資決策的依據。生物技術產品開發是一項高度投機性的工作，涉及很大程度的風險。到目前為止，我們的業務主要限於組織和配置我們的公司，業務計劃，籌集資金，獲取和開發產品和技術權利，製造，以及為我們的產品候選人進行研究和開發活動。我們從未從產品銷售中獲得任何收入。我們沒有獲得任何我們的產品候選人的監管批准，並已經通過出售我們的優先股和普通股的收益來資助我們的業務。

自成立以來，我們每年都有淨虧損。在截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月中，我們分別遭受了860萬美元和330萬美元的淨虧損。在截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月中，我們分別遭受了2220萬美元和820萬美元的淨虧損。截至2019年9月30日，我們的累計赤字為4790萬美元。基本上，我們所有的經營損失都是由於與我們的研究和開發計劃有關的費用以及與我們的業務有關的一般和行政費用造成的。我們預計在未來幾年和可預見的將來，我們將繼續承擔重大開支和運營虧損，因為我們打算繼續進行研究和開發、臨牀測試、法規遵守活動、製造活動，如果我們的任何產品候選人獲得批准，銷售和營銷活動，連同預期的一般和行政費用，可能會在可預見的將來給我們帶來重大損失。我們先前的損失，加上預期的未來損失，已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。

我們預計，我們將需要籌集更多的資金，才能從STK-001或我們未來產品的潛在銷售中獲利。這一額外資金可能無法以可接受的條件或根本無法獲得。當需要時，如果不能獲得必要的資金，可能會迫使我們延遲、限制或終止我們的產品開發工作或其他業務。

我們將需要大量的未來資本，以便完成STK-001和其他未來產品候選產品(如果有的話)的計劃和未來的臨牀和臨牀開發，並有可能使這些產品候選產品商業化。根據我們目前的經營計劃，我們相信，截至2019年9月30日，我們的現金、現金等價物和限制現金2.332億美元將使我們能夠支付2023年的業務費用和所需資本支出。我們預計，我們的支出水平將增加與我們的臨牀前研究和臨牀試驗，我們的產品候選人。此外，如果我們獲得任何產品候選人的營銷批准，我們將承擔大量的費用與商業推出，產品銷售，醫療事務，市場營銷，製造和分銷。此外，我們預計會招致額外的成本，作為一個上市公司的運作。因此，我們需要為我們的持續業務獲得大量額外資金。如果我們不能在必要或有吸引力的條件下籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的某些許可活動、研發項目或其他業務。

當我們需要時，可能無法獲得額外的資本，而我們的實際現金需求可能比預期的要大。如果我們需要額外的資本，在我們的行業或市場的投資是有限的時候，我們可能無法在優惠的條件下籌集資金，如果是的話。如果我們不能以對我們有利的條件獲得資金，我們可能需要停止或減少開發或商業化活動，出售我們的部分或全部資產，或與另一個實體合併，這可能導致你的全部或部分投資損失。

我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：

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我們的產品候選人，如果獲得批准，可能不會取得商業成功。我們的商業收入，如果有的話，將來自銷售產品的候選產品，我們不期望在許多年，如果是在商業上提供。因此，我們將需要繼續依靠額外的資金來實現我們的業務目標，而我們可能無法以可接受的條件獲得這些目標，或者根本無法實現這些目標。

我們有限的經營歷史可能使您難以評估我們的業務迄今的成功和評估我們的未來生存能力。

我們是一家成立於2014年6月的早期生物技術公司。到目前為止，我們的業務一直侷限於組織和配置我們的公司、業務規劃、籌集資金、獲取我們的技術、確定潛在的產品候選人、對我們的產品候選人進行研究和臨牀前研究、製造和建立許可證安排。我們還沒有證明有能力完成我們的產品候選人的臨牀試驗，獲得營銷許可，製造商業規模的產品，或進行成功商業化所必需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有更長的經營歷史，您對我們未來成功或生存能力的任何預測都可能不像它們那樣準確。

此外，作為一個新的業務，我們可能會遇到意外的費用，困難，複雜，延誤等已知和未知的因素。我們需要從一家以許可和研究為重點的公司轉變為一家也能夠支持臨牀開發和商業活動的公司。在這種過渡中，我們可能不會成功。

我們利用淨營運虧損結轉的能力可能受到限制。

在我們的歷史上，我們遭受了巨大的損失，預計在不久的將來也不會盈利，我們可能永遠也無法實現盈利。截至2018年12月31日，我們的聯邦和州淨營業虧損結轉額(NOLs)分別約為2440萬美元和2400萬美元，這些淨營運虧損結轉額將在2034年開始的不同日期到期。2018年及以後產生的淨營業虧損沒有到期。在我們繼續產生應納税損失的範圍內，未使用的損失將結轉，以抵消未來的應納税收入(如果有的話)，直到這些未使用的損失到期為止。根據經修訂的1986年“國內收入法典”第382條和第383條，或“守則”，如果一家公司經歷“所有權變動”，一般定義為在三年期間股權所有權的變化大於50%(按價值計算)，公司利用其變化前的NOL和其他變化前税收屬性(例如研究税抵免)抵消其變化後收入的能力可能受到限制。我們可能在前幾年經歷過一次或多次所有權變化，而且由於隨後的股權轉移，我們可能在未來經歷所有權變化。因此，如果我們獲得了淨應税收入，我們利用我們的預先變化的NOL抵消美國聯邦應税收入的能力可能會受到限制，這可能會導致我們未來的納税義務增加。此外，在州一級，可能會有暫停或以其他方式限制使用NOL的時期，這可能會加速或永久增加所欠的州税。

美國聯邦所得税改革和其他税法的變化可能對我們產生不利影響。亞細亞

2017年12月，美國聯邦税收立法，通常被稱為減税和就業法案(TCJA)，被簽署為法律，對該守則進行了重大改革。除其他外，TCJA包括美國聯邦税率的變化，對企業利息的可扣減性施加了重大的額外限制，允許支出資本支出，實施了從“世界範圍”税收制度向部分“領土”制度的轉變，並修改或取消了許多企業扣減和抵免。

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我們繼續研究TCJA可能對我們的業務產生的影響。TCJA是對美國聯邦所得税法的一項影響深遠和複雜的修訂，在某些情況下對不同類別的納税人和行業產生了不同的影響，並將需要隨後在許多領域制定和解釋規則。TCJA對整體經濟、我們經營的行業以及我們和我們的合作伙伴的業務的長期影響，在新法律實施的早期階段無法得到可靠的預測。我們不能保證TCJA不會對我們的經營結果、財務狀況和未來的業務運作產生負面影響。TCJA的估計影響是根據我們管理層目前的知識和假設，在與我們的税務顧問協商後得出的。由於我們在美國的估價免税額，預計該法案的持續税收效應不會對我們未來的實際税率產生重大影響。

此外，任何政府當局均可制定可能影響我們税務負擔的新法例或規例。我們無法預測這類與税務有關的再税發展的時間或程度，而這些發展可能會對我們的財務業績造成負面影響。此外，我們運用我們的最佳判斷，試圖量化和保留這些税收義務。然而，一個税務當局的挑戰，我們利用諸如結轉或税收抵免等税收優惠的能力，或者偏離其他與税務相關的基本假設，可能會對我們的業務、經營結果或財務狀況產生重大的不利影響。

與我們的知識產權有關的風險

我們的成功在一定程度上取決於我們獲得、維護和保護我們的知識產權的能力。保護我們的專有權利和技術是困難和昂貴的，我們可能無法確保這些權利和技術得到保護。

我們的商業成功在很大程度上將取決於我們專利技術和產品的專利、商標、商業祕密和其他知識產權的保護，其中包括探戈、STK-001和探戈所確定的其他基因目標、它們各自的成分、配方、組合療法、用於製造它們的方法和處理方法，以及成功地捍衞我們的專利和其他知識產權以抵禦第三方的挑戰。我們能否阻止未經授權的第三方製造、使用、銷售、提議銷售、進口或以其他方式使我們的產品候選產品商業化，取決於我們在涉及這些活動的有效和可強制執行的專利或商業祕密之下擁有多大的權利。如果我們不能為我們開發的任何產品或技術獲得和保持專利保護，或者保護專利的範圍不夠廣泛，我們的競爭對手就可以開發和商業化與我們類似或相同的產品和技術，而我們可能開發的任何產品候選產品商業化的能力也可能受到不利影響。

申請專利的過程既昂貴又費時，我們可能無法以合理的費用或及時的方式提出和起訴所有必要或可取的專利申請。此外，我們不得在所有相關市場尋求或獲得專利保護。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研究和開發成果的可專利方面。此外，在某些情況下，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或保留專利，包括我們從第三方獲得許可或許可給第三方的技術，並且依賴我們的許可人或被許可人這樣做。我們的待決和未來專利申請可能不會導致已頒發的專利。即使我們目前或將來將專利申請許可或擁有作為專利，它們也不能以一種形式頒發，為我們提供任何有意義的保護，防止競爭對手或其他第三方與我們競爭，或以其他方式為我們提供任何競爭優勢。任何我們擁有或許可的專利都可能被第三方質疑、縮小、規避或失效.因此，我們不知道我們的平臺進步和產品選擇是否會受到保護，或者繼續受到有效和可執行的專利的保護。此外，我們現有的專利和今後獲得的任何專利可能不足以阻止其他人使用我們的技術或開發相互競爭的產品和技術。

我們依賴從第三方獲得許可的知識產權，我們的許可人可能並不總是為了我們的最佳利益而行動。如果我們不履行我們在知識產權許可下的義務，如果這些許可被終止，或者涉及這些許可的爭議，我們可能會失去對我們的業務很重要的重要權利。

我們依靠的是專利、技術訣竅和專利技術，這些技術都是由他人授權的.我們對這些專利、技術和專有技術的許可可能不會在所有相關的使用領域以及在我們將來可能希望開發或商業化我們的產品的所有領域提供專屬權利。我們從他人那裏獲得專利、技術和專有技術許可的協議是複雜的，這些協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。

例如，我們是與冷泉港實驗室和南安普敦大學簽訂的許可協議的締約方，根據這些協議，我們為我們的探戈平臺、STK-001和未來的產品申請頒發了關鍵專利和專利申請。有關這些協議的更多信息，請參見“營業執照協議”。這些協議對我們施加了各種努力、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務。如果我們不遵守這些義務，我們的許可人可能有權終止我們的許可，在這種情況下，我們將無法開發或銷售我們的探戈平臺或STK-001或任何其他技術或產品候選人的知識產權許可的這些協議。此外，我們可能需要從我們現有的許可人和其他人那裏獲得額外的許可，以推進我們的研究，或者允許我們開發的產品候選產品商業化。如果有的話，我們可能無法以合理的成本或合理的條件獲得任何額外的許可。在任何一種情況下，我們都可能需要花費大量的時間和資源來重新設計我們的技術、產品候選或製造它們的方法，或者開發或許可替換技術，所有這些在技術或商業基礎上都是不可行的。如果我們不能這樣做，我們可能無法開發或商業化受影響的技術或產品的候選人。

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如果我們或我們的許可人不能充分保護我們獲得許可的知識產權，我們將產品候選產品商業化的能力可能會受到損害。我們不完全控制我們在許可內的專利和專利申請的維護、起訴和訴訟，而且可能對未來可能在許可範圍內的知識產權有有限的控制權。例如，我們不能肯定，我們的許可人是否已經或將按照適用的法律和條例進行維護和起訴等活動，或最終產生有效和可強制執行的專利和其他知識產權。我們的許可人的侵權訴訟或辯護活動可能不如我們自己進行的那樣激烈，也可能不符合我們的最大利益。

此外，我們的一些授權專利和專利申請中所包含的發明都是利用美國政府的資金或其他非政府資金進行的。我們依靠我們的許可人來確保遵守這些資金所產生的適用義務，如及時報告，這是一項與許可內專利和專利申請相關的義務。我們的許可人不履行他們的義務可能導致權利的喪失或相關專利的不可執行性。例如，政府可以在這類授權專利中享有某些權利，包括授權政府使用該發明或讓其他人代表政府為非商業目的使用該發明的非獨家許可。如果美國政府隨後決定行使這些權利，它就不必讓我們作為承包商參與這項工作。這些權利還可能允許政府行使進行權，使用或允許第三方使用這類授權專利所涵蓋的技術。如果政府決定採取行動是必要的，因為我們或我們的許可方未能實現政府資助的技術的實際應用，因為採取行動來緩解健康或安全需要，滿足聯邦法規的要求，或優先考慮美國工業，政府也可以行使其進軍權。此外，我們在政府資助的這類在許可證內的發明的權利，在美國製造此類發明的產品時，可能受到某些要求的限制。上述任何一項都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營結果和前景。亞細亞

此外，解決可能出現的任何合同解釋分歧可能會縮小我們認為我們對有關專利、技術和專有技術的權利範圍，或者增加我們認為是我們在有關協議下的財務或其他義務的範圍。我們與許可人之間就許可協議下的知識產權可能發生的爭端可包括以下方面的爭端：

如果我們就知識產權而發生的糾紛妨礙或削弱了我們以可接受的條件維持現有許可安排的能力，我們可能無法成功地開發受影響的技術或產品，並將其商業化。因此，任何關於我們知識產權許可的終止或糾紛都可能導致我們開發和商業化我們的探戈平臺(STK-001)的能力喪失，或者我們可能失去其他重要的權利，其中任何一項權利都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

例如，我們與我們的某些第三方研究夥伴的協議規定，在我們的關係過程中所取得的改進可以完全由我們或者我們的第三方研究夥伴擁有，或者是我們和第三方之間的共同擁有。如果我們確定完全由研究夥伴或我們與之合作的其他第三方擁有的這種改進的權利對於使我們的藥物候選人商業化或保持我們的競爭優勢是必要的，我們可能需要從這些第三方獲得許可證，以便利用這些改進並繼續開發、製造或銷售我們的藥物候選人。我們可能無法在獨家基礎上、在商業上合理的條件下獲得這種許可證，甚至根本無法使我們的藥物候選人商業化，或讓我們的競爭對手或其他人有機會獲得對我們的業務很重要的技術。我們也可能需要我們的知識產權的任何共同所有者的合作，以強制執行這種知識產權對第三方，這種合作可能不會提供給我們。

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我們擁有的和持有許可的專利和專利申請可能不足以保護我們的探戈平臺和我們的STK-001產品候選人和我們未來的產品候選人，或導致任何競爭優勢。亞細亞

我們有一項已頒發的美國專利和專利申請，涉及STK-001的作用機制.截至本招股説明書之日，我們已申請專門涵蓋STK-001及其使用的專利申請，但目前未擁有或許可任何專門涉及STK-001或其使用的已頒發的美國專利。我們不能肯定這些專利申請中的任何一項都將作為專利頒發，如果這樣做，這些專利將涵蓋或充分保護STK-001，或這些專利不會受到質疑、縮小、規避、無效或無法執行。

除了針對探戈平臺背後的技術的索賠外，我們擁有的和持有許可的專利和專利申請還包括針對我們產品候選產品中活性藥物成分或原料藥的物質成分的索賠，以及用於特定治療的api的使用方法。處方藥產品中活性藥物成分的物質組合專利提供保護，而不考慮使用的API的任何特定方法。使用方法專利並不妨礙競爭對手或其他第三方開發或銷售相同的產品，因為該產品超出了專利方法的範圍。此外，關於使用方法專利，即使競爭對手或其他第三方沒有為我們可能獲得專利的有針對性的指示或用途積極推廣他們的產品，提供者也可以建議患者使用這些非標籤產品，或者病人自己也可以這樣做。雖然標籤外使用可能侵犯或促成侵犯使用方法專利，但這種做法很普遍，這種侵權行為難以預防或起訴。

生物技術和製藥領域的專利實力涉及複雜的法律和科學問題，而且可能是不確定的。我們擁有的專利申請或許可的專利申請可能無法導致在美國或其他國家涉及我們的產品候選者或其用途的專利申請。例如，在我們的專利申請待決時，我們可能受到第三方預先向美國專利和商標局(USPTO)提交現有技術，或參與干涉或衍生程序或外國法域的同等程序的約束。即使專利確實成功頒發，第三方也可以質疑他們的發明權、有效性、可執行性或範圍，包括通過反對、撤銷、複審、授予後和當事人間審查程序。在任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁定可能導致專利權喪失、排他性喪失或專利索賠被縮小、失效或無法執行，這可能限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或限制我們的技術和產品的專利保護期限。此外，即使我們的專利和專利申請沒有受到質疑，也可能無法充分保護我們的知識產權或阻止其他人圍繞我們的索賠進行設計。此外，我們的一些擁有和許可的專利和專利申請可能與第三方共同擁有.如果我們不能獲得任何這樣的第三方共同所有者在此類專利或專利申請中的利益的獨家許可，這些共同所有者可能能夠將他們的權利授權給其他第三方，包括我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售競爭的產品和技術。此外, 我們可能需要任何這樣的共同所有者的合作，我們的專利，以強制執行這些專利對第三方，這種合作可能不會提供給我們。如果我們對產品候選人的專利申請所提供的保護的廣度或力度受到威脅，可能會勸阻公司與我們合作，開發和威脅我們的產品候選產品商業化的能力。此外，如果我們在新產品候選產品的開發、測試和監管審查方面遇到延誤，我們可以在專利保護下推銷產品候選產品的時間將會縮短。

由於在美國和其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，因此，我們不能肯定我們過去或將來是第一個提出與我們的產品候選人有關的專利申請的人。此外，在美國的一些專利申請可以保密，直到專利被頒發。因此，我們可能不知道現有的技術可能會影響專利要求的有效性或可執行性，而且我們可能會受到優先權爭議。我們可能被要求放棄某些專利的部分或全部條款或某些專利申請的全部條款。我們可能不知道現有的技術可能會影響專利主張的有效性或可執行性。還有一些我們知道的現有技術，但我們不認為它影響到索賠的有效性或可執行性，儘管如此，最終可能會發現這些技術影響到索賠的有效性或可執行性。我們不能保證，如果對我們的專利提出質疑，我們的專利將被法院、專利局或其他政府機構宣佈為有效或可執行的，或者即使發現有效和可執行，競爭對手的技術或產品也會被法院認定為侵犯我們的專利。我們可以分析我們認為與我們的活動有關的競爭對手的專利或專利申請，並認為我們可以自由地就我們的產品候選人開展業務，但我們的競爭對手可能會獲得已簽發的專利申請，包括我們認為不相關的專利，從而阻礙我們的努力，或可能導致我們的產品候選人或我們侵犯這類要求的活動。我們的競爭對手可能已經提出申請，將來也可能提交文件。, 專利申請涵蓋我們的產品或技術類似於我們。這些專利申請可能優先於我們擁有的和在許可的專利申請或專利，這可能要求我們獲得有關此類技術的已頒發專利的權利。還有一種可能性是，其他人將在不侵犯我們的專利或其他知識產權的獨立基礎上開發出與我們的產品候選人具有同等效力的產品，或者圍繞我們已經發布的涉及我們產品候選人的專利申請進行設計。亞細亞

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同樣，我們目前擁有和持有許可的專利和專利申請，如果作為專利頒發給我們的專利技術和我們的產品候選人，預計將在2035年至2040年期間到期，而不考慮任何可能的專利期限調整或延長。我們最早獲得許可的專利可能會在我們的第一個產品在美國或外國法域獲得市場批准之前或之後不久到期。此外，我們不能保證USPTO或相關的外國專利局將批准我們目前或將來的任何待決專利申請。當我們現有的專利到期時，我們可能失去排除他人實施這些發明的權利。這些專利的到期也可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生類似的實質性不利影響。

將來對我們的所有權的保護程度是不確定的，因為法律手段只提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利，也不允許我們獲得或保持我們的競爭優勢。例如：