目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格10-q
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根據1934年證券交易法第13或15(D)條的季度報告 |
截至2019年9月30日的季度期間
或
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☐ |
根據1934年證券交易法第13或15(D)條提出的過渡報告 |
從_到_ 的過渡期
佣金檔案號001-38501
______________________________________________
學者巖石控股公司
(章程中指定的註冊人的確切名稱)
|
特拉華 |
82‑3750435 |
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(州或其他管轄權 公司或組織) |
(I.R.S.僱主 標識號) |
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紀念道620號，2樓 馬薩諸塞州劍橋 (主要執行辦公室地址) |
02139 (郵政編碼) |
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(857) 259‑3860 (註冊人的電話號碼，包括區號)
根據《交易法》第12(B)條登記的證券： |
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每個班級的標題 |
商號 |
註冊的每個交易所的名稱 |
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普通股，每股面值0.001美元 |
SRRK |
納斯達克全球精選市場 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在之前12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內)提交了1934年“證券交易法”第13或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內遵守了此類提交要求。是否☐
用複選標記表示註冊人在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)是否已根據S-T規則第405條(本章232.405節)以電子方式提交了需要提交的每個交互式數據文件。是否☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申請者，加速申請者，非加速申請者，較小的報告公司，還是新興的成長型公司。參見“交換法”第12b-2條中“大型加速文件服務器”、“加速文件服務器”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義。
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大型加速文件服務器 |
☐ |
加速文件服務器 |
☐ |
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非加速文件服務器 |
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較小的報表公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是新興的成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交換法”第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交換法》第12b-2條所定義)。是☐否
截至2019年11月1日，註冊人普通股的流通股數量為29，678，422。
目錄
關於前瞻性陳述的特別説明
本季度報告採用Form 10-Q(“季度報告”)，包括通過引用併入的文件，包含聯邦證券法、修訂後的1933年“證券法”第27A條和修訂後的“1934年證券交易法”21E條含義內的前瞻性陳述。我們打算將這些前瞻性陳述納入1995年“私人證券訴訟改革法”中包含的前瞻性陳述的安全港條款，並且為了遵守這些安全港條款而將本聲明包括在內。本季度報告中包含的歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將”、“應該”、“預期”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“繼續”等術語或這些術語的負面或其他類似術語來識別前瞻性陳述。可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的大不相同的一些風險和不確定因素包括(但不限於)：
|
· |
SRK-015臨牀試驗的成功、成本和時間，包括我們的2期臨牀試驗和任何未來SRK-015臨牀試驗的進度和完成情況，以及這些試驗的結果和結果的時間； |
|
· |
我們其他產品開發活動、臨牀前研究和臨牀試驗的成功、成本和時間，包括SRK-181用於治療對檢查點阻斷療法(“CBT”)耐藥的癌症，以及這些研究和試驗的結果和結果的時間； |
|
· |
我們在確定和執行SRK-015、SRK-181的附加指示的開發計劃以及從我們的其他計劃中確定候選產品方面的成功； |
|
· |
我們的候選產品的臨牀效用及其相對於其他治療方案的潛在優勢； |
|
· |
我們一般或在我們可接受的條件下獲得運營資金的能力，包括完成進一步開發所需的資金，以及在成功開發後，如果獲得批准，將SRK-015、SRK-181或任何未來候選產品商業化的能力； |
|
· |
我們確定的研究重點的潛力，以推進我們的專有平臺、開發計劃或產品候選； |
|
· |
我們能夠獲得和保持美國食品和藥物管理局、歐洲藥品管理局和其他監管機構對SRK-015、SRK-181和任何未來候選產品的監管批准的時間、範圍或可能性，以及任何批准的候選產品標籤中的任何相關限制、限制或警告； |
|
· |
我們對我們為候選產品獲得和維護知識產權保護的能力以及此類保護的持續時間的期望； |
|
· |
如果獲得批准，我們成功製造用於臨牀試驗和商業用途的候選產品的能力和潛力； |
|
· |
我們建立或維護合作或戰略關係的能力，包括我們與Gilead Sciences，Inc.的合作； |
|
· |
我們在必要時獲得額外資金的能力； |
|
· |
我們的產品候選市場的規模和增長潛力，以及我們單獨或與其他產品組合為這些市場提供服務的能力； |
|
· |
我們的預期與現金儲備的使用有關； |
2
目錄
|
· |
新的法律法規或對現有法律法規的修改的影響； |
|
· |
與我們的競爭對手和我們的行業有關的發展和預測； |
|
· |
我們對費用、未來收入、資本要求和額外融資需求的估計和預期，包括我們對公開發行收益的預期使用； |
|
· |
現金和費用水平，未來收入和流動性來源； |
|
· |
我們對《快速啟動我們的商業創業法案》規定的新興成長型公司資格的期望值；以及 |
|
· |
其他風險和不確定因素，包括第二部分第1A項風險因素下列出的風險和不確定性。 |
上述風險並非詳盡無遺。本報告的其他部分可能包括可能對我們的業務和財務表現產生不利影響的其他因素。此外，我們在一個競爭激烈和快速變化的環境中運營。新的風險因素不時出現，管理層不可能預測所有風險因素，我們也無法評估所有風險因素對我們業務的影響，或者任何因素或因素組合可能導致實際結果與任何前瞻性陳述中包含的結果大不相同的程度。鑑於這些風險和不確定因素，投資者不應過度依賴前瞻性陳述作為對實際結果的預測。投資者還應參閲我們提交給證券交易委員會的最近10-K表格年度報告和10-Q表格季度報告，以及我們向證券交易委員會提交的當前8-K表格報告，以及我們可能通過當前8-K表格報告或其他方式不時向公眾提供的其他材料，以討論可能導致實際結果、業績或成就與前瞻性聲明中表達或暗示的內容大不相同的風險和不確定因素。我們明確表示沒有責任更新任何前瞻性陳述，以反映基本假設或因素、新信息、未來事件或其他方面的變化，您在本報告發布之日後不應依賴這些前瞻性陳述。
我們可能會不時提供有關我們的行業、一般商業環境和某些疾病的市場的估計、預測和其他信息，包括對這些市場的潛在規模以及某些疾病的估計發病率和流行率的估計。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息固有地受到不確定性的影響，實際事件、情況或數字，包括實際疾病流行率和市場規模，可能與本季度報告中反映的信息有很大不同。除非另有明確説明，否則我們從市場研究公司和其他第三方、行業、醫療和一般出版物、政府數據和類似來源準備的報告、研究調查、研究和類似數據中獲得本行業、業務信息、市場數據、流行信息和其他數據，在某些情況下應用我們自己的假設和分析，這些假設和分析在將來可能被證明是不準確的。
3
目錄
學者巖石控股公司
目錄
|
|
頁面 |
|
第一部分-財務信息 |
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項目1.財務報表(未審計) |
5 |
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截至2019年9月30日和2018年12月31日的綜合資產負債表 |
5 |
|
截至2019年和2018年9月30日的三個月和九個月的綜合經營報表和綜合虧損 |
6 |
|
截至2019年和2018年9月30日的九個月可轉換優先股和股東權益(赤字)合併報表 |
7 |
|
截至2019年和2018年9月30日的九個月現金流量表 |
9 |
|
合併財務報表註釋 |
10 |
|
項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析 |
20 |
|
項目3.市場風險的定量和定性披露 |
32 |
|
第4項.控制和程序 |
32 |
|
|
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|
第二部分其他信息 |
|
|
第1項法律程序 |
33 |
|
第1A項。危險因素 |
34 |
|
項目2.未登記的股權證券銷售和收益使用 |
85 |
|
項目3.高級證券違約 |
85 |
|
第4項礦山安全披露 |
85 |
|
項目5.其他信息 |
86 |
|
項目6.展品 |
87 |
|
簽名 |
89 |
4
目錄
第一部分財務信息
項目1.財務報表
學者巖石控股公司
合併資產負債表
(未審核)
(以千為單位，共享和每共享數據除外)
|
|
|
9月30日， |
|
12月31日， |
||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
||
|
資產 |
|
|
|
|
|
|
|
流動資產： |
|
|
|
|
|
|
|
現金及現金等價物 |
|
$ |
32,641 |
|
$ |
115,069 |
|
有價證券 |
|
|
143,441 |
|
|
60,576 |
|
預付費用和其他流動資產 |
|
|
3,157 |
|
|
2,296 |
|
流動資產總額 |
|
|
179,239 |
|
|
177,941 |
|
房產和設備，淨額 |
|
|
4,311 |
|
|
3,190 |
|
經營租賃使用權資產 |
|
|
4,702 |
|
|
— |
|
受限現金 |
|
|
205 |
|
|
205 |
|
其他長期資產 |
|
|
85 |
|
|
— |
|
總資產 |
|
$ |
188,542 |
|
$ |
181,336 |
|
負債與股東權益 |
|
|
|
|
|
|
|
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
|
應付帳款 |
|
$ |
3,032 |
|
$ |
3,303 |
|
應計費用 |
|
|
8,141 |
|
|
7,157 |
|
延期租金 |
|
|
— |
|
|
16 |
|
經營租賃責任 |
|
|
1,082 |
|
|
— |
|
應付貸款 |
|
|
— |
|
|
424 |
|
遞延收入 |
|
|
20,252 |
|
|
20,209 |
|
其他流動負債 |
|
|
15 |
|
|
14 |
|
流動負債總額 |
|
|
32,522 |
|
|
31,123 |
|
遞延租金的長期部分 |
|
|
— |
|
|
871 |
|
經營租賃負債的長期部分 |
|
|
4,484 |
|
|
— |
|
其他長期負債 |
|
|
13 |
|
|
24 |
|
遞延收入的長期部分 |
|
|
29,733 |
|
|
42,695 |
|
總負債 |
|
|
66,752 |
|
|
74,713 |
|
承諾和或有事項(附註8) |
|
|
|
|
|
|
|
股東權益： |
|
|
|
|
|
|
|
優先股，票面價值0.001美元；2019年9月30日和2018年12月31日授權的10，000，000股股票；2019年9月30日和2018年12月31日沒有發行和流通股 |
|
|
— |
|
|
— |
|
普通股，票面價值0.001美元；截至2019年9月30日，150，000，000股授權股和29，678，422股已發行和未發行股票；截至2018年12月31日，150，000，000股已授權股票和26，217，701股已發行和已發行股票 |
|
|
30 |
|
|
26 |
|
額外實收資本 |
|
|
268,009 |
|
|
213,453 |
|
累計其他綜合收益(虧損) |
|
|
26 |
|
|
(8) |
|
累計赤字 |
|
|
(146,275) |
|
|
(106,848) |
|
股東權益總額 |
|
|
121,790 |
|
|
106,623 |
|
總負債和股東權益 |
|
$ |
188,542 |
|
$ |
181,336 |
附註是這些合併財務報表的組成部分。
5
目錄
學者巖石控股公司
合併經營報表和綜合虧損
(未審核)
(以千為單位，共享和每共享數據除外)
|
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
截至9月30日的9個月， |
||||||||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
|
2019 |
|
2018 |
||||
|
收入 |
|
$ |
4,774 |
|
$ |
— |
|
$ |
12,919 |
|
$ |
— |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研發 |
|
|
15,699 |
|
|
8,061 |
|
|
40,153 |
|
|
26,185 |
|
一般和行政 |
|
|
6,181 |
|
|
3,173 |
|
|
14,961 |
|
|
8,947 |
|
運營費用合計 |
|
|
21,880 |
|
|
11,234 |
|
|
55,114 |
|
|
35,132 |
|
運營損失 |
|
|
(17,106) |
|
|
(11,234) |
|
|
(42,195) |
|
|
(35,132) |
|
其他收入(費用)，淨額 |
|
|
959 |
|
|
472 |
|
|
2,768 |
|
|
772 |
|
淨損失 |
|
$ |
(16,147) |
|
$ |
(10,762) |
|
$ |
(39,427) |
|
$ |
(34,360) |
|
每股淨虧損，基本和稀釋 |
|
$ |
(0.55) |
|
$ |
(0.44) |
|
$ |
(1.46) |
|
$ |
(2.72) |
|
加權平均已發行普通股，基本和稀釋 |
|
|
29,232,158 |
|
|
24,310,681 |
|
|
26,929,215 |
|
|
12,647,032 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
$ |
(16,147) |
|
$ |
(10,762) |
|
$ |
(39,427) |
|
$ |
(34,360) |
|
其他綜合收益(虧損)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
有價證券未實現損益 |
|
|
(32) |
|
|
— |
|
|
34 |
|
|
2 |
|
其他綜合收益(虧損)合計 |
|
|
(32) |
|
|
— |
|
|
34 |
|
|
2 |
|
綜合損失 |
|
$ |
(16,179) |
|
$ |
(10,762) |
|
$ |
(39,393) |
|
$ |
(34,358) |
附註是這些合併財務報表的組成部分。
6
目錄
學者巖石控股公司
可轉換優先股和股東權益合併報表
(未審核)
(以千為單位，共享和每共享數據除外)
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累計 |
|
|
|
|
|
||
|
|
|
可轉換優先 |
|
|
|
|
|
|
|
其他 |
|
其他 |
|
|
|
|
總計 |
||||||
|
|
|
庫存 |
|
|
普通股 |
|
已付費 |
|
全面 |
|
累計 |
|
股東 |
||||||||||
|
|
|
份 |
|
金額 |
|
|
份 |
|
金額 |
|
資本 |
|
收入(虧損) |
|
赤字 |
|
股權 |
||||||
|
2018年12月31日的餘額 |
|
— |
|
$ |
— |
|
|
26,217,701 |
|
$ |
26 |
|
$ |
213,453 |
|
$ |
(8) |
|
$ |
(106,848) |
|
$ |
106,623 |
|
有價證券未實現收益 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
24 |
|
|
— |
|
|
24 |
|
在此期間被沒收的限制性股票 |
|
— |
|
|
— |
|
|
(2,237) |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
行使股票期權 |
|
— |
|
|
— |
|
|
1,983 |
|
|
— |
|
|
13 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
13 |
|
股權補償費用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,618 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,618 |
|
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(10,755) |
|
|
(10,755) |
|
2019年3月31日餘額 |
|
— |
|
$ |
— |
|
|
26,217,447 |
|
$ |
26 |
|
$ |
215,084 |
|
$ |
16 |
|
$ |
(117,603) |
|
$ |
97,523 |
|
有價證券未實現收益 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
42 |
|
|
— |
|
|
42 |
|
出售普通股，扣除發行成本 |
|
— |
|
|
— |
|
|
3,000,000 |
|
|
3 |
|
|
42,019 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
42,022 |
|
行使股票期權 |
|
— |
|
|
— |
|
|
12,883 |
|
|
— |
|
|
79 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
79 |
|
股權補償費用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,814 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,814 |
|
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(12,525) |
|
|
(12,525) |
|
2019年6月30日的餘額 |
|
— |
|
$ |
— |
|
|
29,230,330 |
|
$ |
29 |
|
$ |
258,996 |
|
$ |
58 |
|
$ |
(130,128) |
|
$ |
128,955 |
|
有價證券未實現損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(32) |
|
|
— |
|
|
(32) |
|
在此期間被沒收的限制性股票 |
|
— |
|
|
— |
|
|
(1,973) |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
出售普通股，扣除發行成本 |
|
— |
|
|
— |
|
|
450,000 |
|
|
1 |
|
|
6,325 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
6,326 |
|
行使股票期權 |
|
— |
|
|
— |
|
|
65 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
股權補償費用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
2,688 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
2,688 |
|
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(16,147) |
|
|
(16,147) |
|
2019年9月30日的餘額 |
|
— |
|
$ |
— |
|
|
29,678,422 |
|
$ |
30 |
|
$ |
268,009 |
|
$ |
26 |
|
$ |
(146,275) |
|
$ |
121,790 |
附註是這些合併財務報表的組成部分。
7
目錄
學者巖石控股公司
可轉換優先股和股東權益(赤字)合併報表
(未審核)
(以千為單位，共享和每共享數據除外)
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累計 |
|
|
|
|
|
||
|
|
|
可轉換優先 |
|
|
|
|
|
|
|
其他 |
|
其他 |
|
|
|
|
總計 |
||||||
|
|
|
庫存 |
|
|
普通股 |
|
已付費 |
|
全面 |
|
累計 |
|
股東 |
||||||||||
|
|
|
份 |
|
金額 |
|
|
份 |
|
金額 |
|
資本 |
|
損失 |
|
赤字 |
|
權益(赤字) |
||||||
|
2017年12月31日餘額 |
|
43,135,911 |
|
$ |
109,232 |
|
|
3,970,586 |
|
$ |
4 |
|
$ |
4,001 |
|
$ |
(2) |
|
$ |
(57,525) |
|
$ |
(53,522) |
|
有價證券未實現收益 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1 |
|
|
— |
|
|
1 |
|
股權補償費用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
482 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
482 |
|
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(8,892) |
|
|
(8,892) |
|
2018年3月31日的餘額 |
|
43,135,911 |
|
$ |
109,232 |
|
|
3,970,586 |
|
$ |
4 |
|
$ |
4,483 |
|
$ |
(1) |
|
$ |
(66,417) |
|
$ |
(61,931) |
|
有價證券未實現收益 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1 |
|
|
— |
|
|
1 |
|
權證重新分類為股東權益 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
93 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
93 |
|
可轉換優先股轉換為普通股 |
|
(43,135,911) |
|
|
(109,232) |
|
|
15,109,950 |
|
|
15 |
|
|
109,217 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
109,232 |
|
出售首次公開發行的普通股，扣除發行成本 |
|
— |
|
|
— |
|
|
6,164,000 |
|
|
6 |
|
|
77,829 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
77,835 |
|
在此期間被沒收的限制性股票 |
|
— |
|
|
— |
|
|
(852) |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
股權補償費用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,089 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,089 |
|
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(14,707) |
|
|
(14,707) |
|
2018年6月30日的餘額 |
|
— |
|
$ |
— |
|
|
25,243,684 |
|
$ |
25 |
|
$ |
192,711 |
|
$ |
— |
|
$ |
(81,124) |
|
$ |
111,612 |
|
出售首次公開發行的普通股，扣除發行成本 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
4 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
4 |
|
在此期間被沒收的限制性股票 |
|
— |
|
|
— |
|
|
(2,367) |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
行使股票期權 |
|
— |
|
|
— |
|
|
449 |
|
|
— |
|
|
3 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
3 |
|
股權補償費用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,486 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,486 |
|
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(10,762) |
|
|
(10,762) |
|
2018年9月30日的餘額 |
|
— |
|
$ |
— |
|
|
25,241,766 |
|
$ |
25 |
|
$ |
194,204 |
|
$ |
— |
|
$ |
(91,886) |
|
$ |
102,343 |
附註是這些合併財務報表的組成部分。
8
目錄
學者巖石控股公司
合併現金流量表
(未審核)
(單位：千)
|
|
|
九個月結束 |
||||
|
|
|
9月30日， |
||||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
||
|
經營活動的現金流： |
|
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
$ |
(39,427) |
|
$ |
(34,360) |
|
調整以調節淨虧損與經營活動中使用的淨現金： |
|
|
|
|
|
|
|
折舊和攤銷 |
|
|
917 |
|
|
567 |
|
出售財產和設備的損益 |
|
|
(8) |
|
|
— |
|
股權薪酬 |
|
|
6,120 |
|
|
3,057 |
|
投資證券攤銷/增值 |
|
|
(1,023) |
|
|
— |
|
非現金經營租賃費用 |
|
|
742 |
|
|
— |
|
延期工資税抵免 |
|
|
— |
|
|
199 |
|
營業資產和負債的變化： |
|
|
|
|
|
|
|
預付費用和其他流動資產 |
|
|
(1,001) |
|
|
(1,108) |
|
其他資產 |
|
|
(85) |
|
|
— |
|
應付帳款 |
|
|
(664) |
|
|
294 |
|
應計費用 |
|
|
984 |
|
|
543 |
|
延期租金 |
|
|
— |
|
|
190 |
|
經營租賃負債 |
|
|
(625) |
|
|
— |
|
遞延收入 |
|
|
(12,919) |
|
|
— |
|
其他負債 |
|
|
(59) |
|
|
95 |
|
經營活動使用的淨現金 |
|
|
(47,048) |
|
|
(30,523) |
|
投資活動的現金流： |
|
|
|
|
|
|
|
購買財產和設備 |
|
|
(1,645) |
|
|
(791) |
|
購買有價證券 |
|
|
(194,608) |
|
|
— |
|
出售財產和設備的收益 |
|
|
8 |
|
|
— |
|
有價證券的銷售和到期日 |
|
|
112,800 |
|
|
1,499 |
|
投資活動提供的淨現金(用於) |
|
|
(83,445) |
|
|
708 |
|
融資活動的現金流： |
|
|
|
|
|
|
|
應付貸款本金 |
|
|
(365) |
|
|
(500) |
|
出售普通股所得收入，扣除發行成本 |
|
|
48,348 |
|
|
77,839 |
|
股票期權活動的收益 |
|
|
92 |
|
|
3 |
|
其他 |
|
|
(10) |
|
|
(2) |
|
融資活動提供的淨現金 |
|
|
48,065 |
|
|
77,340 |
|
現金和現金等價物淨(減少)增加和限制現金 |
|
|
(82,428) |
|
|
47,525 |
|
現金及現金等價物和限制現金，期初 |
|
|
115,274 |
|
|
56,666 |
|
現金和現金等價物和限制現金，期末 |
|
$ |
32,846 |
|
$ |
104,191 |
|
非現金項目補充披露： |
|
|
|
|
|
|
|
應付賬款和應計費用中的財產和設備採購 |
|
$ |
832 |
|
$ |
177 |
|
以經營租賃義務換取經營租賃使用權資產 |
|
$ |
5,444 |
|
$ |
— |
|
補充現金流量信息： |
|
|
|
|
|
|
|
支付利息的現金 |
|
$ |
7 |
|
$ |
27 |
附註是這些合併財務報表的組成部分。
9
目錄
學者巖石控股公司
合併財務報表註釋
(未審核)
1.業務性質
Scholar Rock Holding Corporation(“公司”)是一家生物製藥公司，專注於發現和開發用於治療嚴重疾病的創新藥物，其中蛋白質生長因子信號傳遞起着基礎性作用。該公司對生長因子激活的分子機制的全新理解使其能夠開發一種專有平臺，用於發現和開發在細胞水平上局部和選擇性地針對這些信號蛋白的單克隆抗體。該公司的主要候選產品SRK-015是一種高度選擇性的全人型單克隆抗體，具有獨特的作用機制，可抑制骨骼肌中生長因子myostatin的激活。SRK-015正在被開發為治療脊髓性肌肉萎縮(“SMA”)的潛在的第一種肌肉導向療法。該公司目前正在SRK-015黃玉2期臨牀試驗中對2型和3型SMA患者進行劑量。該公司的第二個候選產品SRK-181正在開發中，用於治療對檢查點阻斷療法(“CBT”)(如抗PD1或抗PDL 1抗體)有抵抗力的癌症。SRK181是一種高度選擇性的轉化生長因子β1(“轉化生長因子β1”)活化抑制劑。根據監管部門的反饋，該公司打算在2020年第一季度啟動SRK-181的第一階段臨牀試驗，用於對抗PD(L)1抗體表現出主要抵抗力的局部晚期或轉移性實體腫瘤患者。此外，該公司繼續創造一系列新的候選產品，這些產品有可能改變患有各種嚴重疾病的患者的生活，包括其他神經肌肉疾病、癌症、纖維化和貧血。本公司成立於2012年5月。其主要辦事處位於馬薩諸塞州劍橋。
自成立以來，公司的業務重點是研究和開發單克隆抗體，這些抗體選擇性地抑制生長因子的激活以達到治療效果，以及建立公司的知識產權組合並開展研究和開發活動。該公司主要通過各種股權融資為其運營提供資金，包括2018年5月普通股的首次公開發行(“IPO”)和2019年6月的二次發行(注6)，以及研發合作協議。
創收活動僅限於兩個協作，均包含研究服務和許可證頒發。第一份協議於2013年執行，是與詹森生物技術公司(Janssen Biotech，Inc.)簽訂的。(“Janssen”)，強生公司的子公司。第二份協議於2018年12月執行，是與吉列德科學公司(Gilead Sciences，Inc.)簽訂的。(“基列”)。該公司於2019年開始確認吉列合作協議的收入。銷售任何商業產品未記錄任何收入。
公司面臨與其他生命科學公司類似的一些風險，包括但不限於成功發現和開發候選藥物、籌集額外資本、競爭對手開發新技術創新、保護專有技術和監管批准以及市場對公司產品的接受程度。該公司預計，隨着它繼續開發其候選產品，在未來幾年內，它將繼續遭受重大的經營虧損。公司認為，其現有的現金和現金等價物以及2019年9月30日的有價證券將足以使公司在財務報表發佈之日後至少一年的時間裏為其當前業務提供資金。
2.重要會計政策彙總
重要會計政策彙總
編制未經審計的綜合財務報表時使用的重要會計政策在公司截至2018年12月31日的經審計的綜合財務報表及其附註中有所説明，這些政策包括在公司的年度報告Form 10-K中。公司在截至2018年12月31日的年度10-K報表中披露的重大會計政策的重大變化如下。
10
目錄
租賃
自2019年1月1日起，本公司採用會計準則編撰(“ASC”)主題842，租賃(“ASC 842”)，採用修改後的追溯方法並利用生效日期作為其初始申請日期，其前期期間根據ASC主題840，租賃中先前的指導提出。
在安排開始時，公司根據存在的獨特事實和情況確定該安排是否為租賃或包含租賃。期限超過一年的租賃在資產負債表上確認為使用權資產、租賃負債和長期租賃負債(如果適用)。經營租賃負債及其相應的使用權資產基於預期剩餘租賃期內租賃付款的現值進行記錄。但是，對於收到的獎勵等項目，可能需要對使用權資產進行某些調整。租賃合同中隱含的利率通常不容易確定。因此，本公司利用其增量借款利率，即在類似期限內以抵押方式借款的利率，其金額等於類似經濟環境下的租賃付款。
根據ASC 842的指導，租賃的組成部分應分為三類：租賃組成部分(如土地、建築物等)、非租賃組成部分(如公共區域維護、消耗品等)和非組成部分(如財產税、保險等)然後，固定和實質固定合同對價(包括任何與非組件相關的)必須基於各自的相對公允價值分配給租賃組件和非租賃組件。
重新分類
對上一年度的財務報表進行了某些重新分類，以符合本年度使用的分類。
未審計的中期財務信息
本公司的合併財務報表是根據美國證券交易委員會(“SEC”)的規則和規定編制的。未經審計的綜合財務報表包括Scholar Rock控股公司及其全資子公司的賬目。所有公司間交易和餘額均已在合併中消除。管理層認為，所提供的信息反映了所有調整，所有這些調整都具有正常和經常性的性質，對於公平呈現所報告的過渡期的結果是必要的。本公司考慮資產負債表日期之後但財務報表發佈之前發生的事件或交易，以提供與某些估計相關的額外證據，或確定需要額外披露的事項。過渡期的運營結果不一定表示全年或任何其他過渡期的預期結果。
估計的使用
根據GAAP編制財務報表要求管理層作出可能影響財務報表日期的資產和負債的報告金額和或有資產和負債的相關披露以及報告期內收入和費用的相關報告的估計和判斷。管理層的估計基於歷史經驗和相信在當時情況下合理的各種假設。實際結果可能與這些估計值不同。
最近通過的會計公告
ASU 2016-02，租賃和ASU 2018-11，租賃，有針對性的改進
2016年2月，FASB發佈了ASU 2016-02，租賃，(“ASU 2016-02”)，取代了ASC 840中的租賃會計要求，並創建了一個新的主題842，租賃。
在採用新標準時，公司選擇在新標準內利用過渡指南允許的一套可用的實際權宜之計，該準則取消了重新評估以前會計核算的要求
11
目錄
關於安排是否為租賃或包含租賃、租賃的分類以及初始直接成本的處理的結論。採用這一標準後，截至2019年1月1日，營業租賃負債和使用權資產的確認分別為620萬美元和540萬美元。於採用該標準時，並無對保留收益作出累積過渡調整，且對本公司的經營報表或現金流量表並無重大影響，因為差額與先前記錄的遞延租金有關，而該租金已於採用本標準時予以抵銷。
最近發佈的會計公告
2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-15，客户對雲計算安排(即服務合同)中發生的實施成本的核算。新標準將使將託管安排(服務)的執行成本資本化的要求與內部使用軟件(資產)的成本保持一致。因此，在託管安排中產生的某些執行成本將被推遲和攤銷。新標準將於2020年1月1日對公司生效。公司預計採用ASU 2018-15不會對其淨財務狀況或披露產生實質性影響。
2016年6月，FASB發佈了ASU 2016-13“金融工具-信用損失(主題326)：金融工具信用損失的計量”。該準則要求以攤銷成本為基礎計量的金融資產或一組金融資產應按預計收取的淨額列報。在目前的公認會計原則下，公司在衡量發生的損失時只考慮過去的事件和當前的情況。根據ASU 2016-13，在為集體或單獨計量的資產製定預期信用損失估計時，公司必須考慮的信息被拓寬。預測信息的使用在預計信用損失的估計中包含了更及時的信息。新指南將在2019年12月15日之後的年度和中期期間生效。根據具體的修改，使用修改後的回顧性或前瞻性方法來應用指南。本公司預期不會因採用ASU 2016-13而對其淨財務狀況或披露產生重大影響。
3.金融資產負債的公允價值
下表彙總了在2019年9月30日和2018年12月31日以公允價值定期計量的資產和負債(以千為單位)：
|
|
|
公允價值計量於2019年9月30日 |
||||||||||
|
|
|
總計 |
|
1級 |
|
2級 |
|
3級 |
||||
|
資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
貨幣市場基金，包括在現金和現金等價物中 |
|
$ |
30,868 |
|
$ |
30,868 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
|
有價證券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國財政部債務 |
|
|
143,441 |
|
|
143,441 |
|
|
— |
|
|
— |
|
總資產 |
|
$ |
174,309 |
|
$ |
174,309 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
|
|
|
2018年12月31日公允價值計量 |
||||||||||
|
|
|
總計 |
|
1級 |
|
2級 |
|
3級 |
||||
|
資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
貨幣市場基金，包括在現金和現金等價物中 |
|
$ |
114,593 |
|
$ |
114,593 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
|
有價證券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國財政部債務 |
|
|
60,576 |
|
|
60,576 |
|
|
— |
|
|
— |
|
總資產 |
|
$ |
175,169 |
|
$ |
175,169 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
現金和現金等價物和有價證券包括對貨幣市場基金和美國政府證券的投資，這些投資使用所報的市場價格進行估值。因此，截至2019年9月30日和2018年12月31日，貨幣市場基金和政府基金被歸類為一級基金。在截至2019年9月30日或2018年9月30日的三個月或九個月內，公允價值計量水平之間沒有轉移。
12
目錄
由於其短期性質，預付費用和其他流動資產、應付賬款和應計費用的資產負債表中反映的賬面金額與其在2019年9月30日和2018年12月31日的公允價值近似。
於首次公開招股完成後，本公司用於購買優先股的未償還認股權證轉換為購買普通股的認股權證，本公司將認股權證的公允價值重新分類為額外實繳資本。截至2019年9月30日，認股權證目前可對公司普通股的7614股行使，行使價為每股3.94美元。
4.有價證券
下表彙總了公司截至2019年9月30日的投資(單位：千)：
|
|
|
|
|
|
毛 |
|
|
|
||||
|
|
|
攤銷 |
|
未實現 |
|
估計 |
||||||
|
|
|
成本 |
|
收益 |
|
損失 |
|
公允價值 |
||||
|
可供銷售的有價證券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國財政部債務 |
|
$ |
143,415 |
|
$ |
35 |
|
$ |
(9) |
|
$ |
143,441 |
|
可供銷售的證券總數 |
|
$ |
143,415 |
|
$ |
35 |
|
$ |
(9) |
|
$ |
143,441 |
下表彙總了公司截至2018年12月31日的投資(單位：千)：
|
|
|
|
|
|
毛 |
|
|
|
||||
|
|
|
攤銷 |
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未實現 |
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估計 |
||||||
|
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成本 |
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收益 |
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損失 |
|
公允價值 |
||||
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可供銷售的有價證券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國財政部債務 |
|
$ |
60,584 |
|
$ |
— |
|
$ |
(8) |
|
$ |
60,576 |
|
可供銷售的證券總數 |
|
$ |
60,584 |
|
$ |
— |
|
$ |
(8) |
|
$ |
60,576 |
5.應計費用
截至2019年9月30日和2018年12月31日，應計費用包括以下(以千為單位)：
|
|
|
截至 |
||||
|
|
|
9月30日， |
|
12月31日， |
||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
||
|
應計外部研發費用 |
|
$ |
3,860 |
|
$ |
3,284 |
|
應計工資及相關費用 |
|
|
2,781 |
|
|
2,826 |
|
應計專業和諮詢費用 |
|
|
1,309 |
|
|
890 |
|
應計其他 |
|
|
191 |
|
|
157 |
|
|
|
$ |
8,141 |
|
$ |
7,157 |
6.普通股和優先股
2018年第二季度IPO結束後，所有可轉換優先股的流通股轉換為15，109，950股普通股。
為完成首次公開募股，2018年5月29日，本公司提交了經修改和重述的公司註冊證書，據此授權發行的普通股數量增加了90，000，000股，達到150，000，000股，還授權發行10，000，000股優先股，票面價值0.001美元。截至2019年9月30日，未發行或未發行優先股股份。
2019年6月，公司以每股15.00美元的價格，通過承銷公開募股出售了3，000，000股普通股。該要約是根據公司在表格上的有效貨架登記聲明作出的
13
目錄
S-3.2019年7月，超額分配的行使得到解決，導致以每股15.00美元的價格再出售450，000股股份。由於此次發售，包括超額配售選擇權的行使，公司在包銷折扣和佣金以及其他發售費用後，獲得了總計約4830萬美元的淨收益。
7.股權薪酬
公司記錄了與員工和非員工所有股權獎勵相關的股權薪酬費用，在合併經營報表中分配如下(單位：千)：
|
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|
三個月結束 |
|
九個月結束 |
||||||||
|
|
|
9月30日， |
|
9月30日， |
||||||||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
|
2019 |
|
2018 |
||||
|
研發費用 |
|
$ |
577 |
|
$ |
453 |
|
$ |
1,794 |
|
$ |
1,240 |
|
一般和行政費用 |
|
|
2,111 |
|
|
1,033 |
|
|
4,326 |
|
|
1,817 |
|
|
|
$ |
2,688 |
|
$ |
1,486 |
|
$ |
6,120 |
|
$ |
3,057 |
截至2019年9月30日的三個月和九個月的股權薪酬包括分別與加速和修改某些股權獎勵有關的60萬美元和10萬美元。截至2018年9月30日的三個月和九個月的股權薪酬包括與修改某些其他股權獎勵相關的30萬美元。
限制性股票
下表彙總了截至2019年9月30日的限制性普通股活動：
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加權 |
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平均公平 |
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每股價值 |
|
|
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|
股份數量 |
|
發佈時 |
|
|
截至2018年12月31日的限制性普通股 |
|
664,174 |
|
$ |
5.77 |
|
已授權 |
|
— |
|
$ |
— |
|
既得利益 |
|
(271,062) |
|
$ |
5.77 |
|
被沒收 |
|
(4,210) |
|
$ |
5.77 |
|
截至2019年9月30日的限制性普通股 |
|
388,902 |
|
$ |
5.77 |
截至2019年9月30日，公司與向員工和董事發行的限制性股票有關的未確認權益薪酬費用為170萬美元，預計將在1.4年內確認。
股票期權
下表彙總了截至2019年9月30日的股票期權活動：
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加權 |
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|
加權 |
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平均值 |
|
|
|
|
|
|
|
數量 |
|
平均值 |
|
剩餘 |
|
聚合 |
||
|
|
|
份 |
|
練習價 |
|
合同條款 |
|
內在價值 |
||
|
|
|
|
|
|
|
|
(年) |
|
(單位：千) |
|
|
截至2018年12月31日的出色表現 |
|
1,627,947 |
|
$ |
10.86 |
|
9.26 |
|
$ |
19,831 |
|
已授權 |
|
976,835 |
|
|
15.35 |
|
|
|
|
|
|
已練習 |
|
(14,931) |
|
|
6.23 |
|
|
|
|
|
|
已取消 |
|
(119,381) |
|
|
15.08 |
|
|
|
|
|
|
截至2019年9月30日未完成 |
|
2,470,470 |
|
|
12.46 |
|
8.17 |
|
$ |
2,577 |
|
截至2019年9月30日可行使的期權 |
|
761,359 |
|
$ |
10.09 |
|
6.26 |
|
$ |
1,189 |
使用Black-Scholes期權定價模型，在截至2019年9月30日的9個月內授予員工和董事的期權的加權平均公允價值為10.75美元。
14
目錄
在確定截至2019年9月30日的9個月內授予的期權的公允價值時，使用了以下假設：
|
無風險利率 |
2.34 |
% |
|
預期股息收益率 |
0.0 |
% |
|
預期期限(流動資金週轉年數) |
6.20 |
|
|
預期波動性 |
79.74 |
% |
截至2019年9月30日，公司與其員工股票期權有關的未確認的基於權益的薪酬費用為1490萬美元，公司預計將在剩餘的2.8年加權平均歸屬期內確認該費用。
8.承諾和或有事項
經營租賃
設施租賃
2015年3月，公司簽訂了公司總部為期5年的租約(“租約”)。於2018年2月進一步修訂租約，在目前位置增加額外空間(“擴展空間”)，並延長租期(“修訂租約”)。修訂後的租約將於2023年9月到期。在租賃期內，設施租賃(包括擴展空間)的租金從每年140萬美元增加到每年170萬美元。可變租賃付款包括本公司對業主經營和管理大樓所產生的成本和支出的分配份額。本公司有權選擇將經修訂租約的年期延長一次，為期5年，自經修訂租約期滿後起計。
與公司租賃相關的其他信息如下(單位：千，租賃期限和折扣率除外)：
|
|
三個月結束 |
|
|
九個月結束 |
|
||
|
|
9月30日， |
|
|
9月30日， |
|
||
|
|
2019 |
|
|
2019 |
|
||
|
租賃成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
經營租賃成本 |
$ |
344 |
|
|
$ |
1,031 |
|
|
可變租賃成本 |
|
149 |
|
|
|
506 |
|
|
總租賃成本 |
$ |
493 |
|
|
$ |
1,537 |
|
|
|
九個月結束 |
|
|
|
|
9月30日， |
|
|
|
|
2019 |
|
|
|
其他信息： |
|
|
|
|
用於運營租賃的運營現金流 |
$ |
914 |
|
|
加權平均剩餘租期 |
|
4.00年 |
|
|
加權平均貼現率 |
|
6.47 |
% |
15
目錄
以下是對截至2019年9月30日的經營租賃負債賬面價值調節的年度未貼現現金流量的到期日分析(以千為單位)：
|
截至12月31日的年度， |
|
|
|
|
2019年(不包括截至2019年9月30日的9個月) |
|
$ |
351 |
|
2020 |
|
|
1,446 |
|
2021 |
|
|
1,619 |
|
2022 |
|
|
1,668 |
|
2023 |
|
|
1,279 |
|
之後 |
|
|
— |
|
租賃付款總額 |
|
|
6,363 |
|
減計利息 |
|
|
(797) |
|
經營租賃負債總額 |
|
$ |
5,566 |
法律程序
本公司目前未參與任何重大法律訴訟。
9.應付貸款
於2015年8月，公司與硅谷銀行(“SVB”)簽訂了貸款和擔保協議，向公司提供高達200萬美元的設備信貸額度，以資助購買符合條件的設備。該公司於2019年6月支付了貸款的最終付款。
10.協議
與Gilead合作
協議摘要
2018年12月19日(“生效日期”)，公司與Gilead簽訂了主合作協議(“Gilead Collaboration Agreement”)，以發現和開發專注於治療纖維化疾病的轉化生長因子β激活的特定抑制劑。根據這項合作，吉列公司擁有獨家選擇權，可以在全球範圍內授權來自該公司三個轉化生長β計劃(每一個都是“吉列計劃”)的候選產品。根據Gilead合作協議，該公司通過產品候選提名負責抗體發現和臨牀前研究，之後，在行使Gilead計劃的選擇權後，Gilead將負責該計劃的臨牀前和臨牀開發和商業化。Gilead可以從生效日期起到給定Gilead計劃的研究協作期限(定義如下)到期後90天的日期，或直至Gilead計劃終止(以較早的日期(“期權行使期”)為準)的任何時間行使該選項。
根據吉列合作協議，該公司收到了5000萬美元的不可退還的預付款。如果Gilead行使其獨家許可Gilead計劃的選擇權，公司可能就每個Gilead計劃賺取總計潛在的期權執行費、開發、監管和商業里程碑付款4.75億美元，或所有三個Gilead計劃的總計14.25億美元。此外，在部分考慮根據許可協議授予Gilead的權利時，Gilead應按國家/地區的具體情況向本公司支付特定等級的特許權使用費，費率從高的個位數到低的兩位數(取決於淨銷售額)。此外，Gilead公司將在成功展示符合Gilead合作協議中詳細説明的某些標準的體內概念證明後，向該公司支付2500萬美元的一次性里程碑付款。根據Gilead協作協議支付的任何款項均不能退還。
在簽訂Gilead協作協議的同時，本公司與Gilead簽訂了股份購買協議(“Gilead股權協議”)。根據吉列股權協議的條款，吉列
16
目錄
以每股30.60美元的購買價購買了980，392股公司普通股(“股份”)，總購買價為3000萬美元。本公司並未因發行股份而招致任何材料成本。
公司和吉列成立了聯合指導委員會(“JSC”)。JSC除其他權力和責任外，還負責審查、監督並對根據Gilead計劃執行的某些戰略活動承擔決策責任，包括審查和修改研究計劃，審查任何發展候選人提名，選擇發展候選人，並監督Gilead計劃的戰略方向。根據Gilead合作協議，公司在從生效日期開始至(A)JSC首次批准此類計劃的選定開發候選人之日、(B)生效日期三週年或(C)Gilead協作協議終止的生效日期(“研究合作期限”)中最早出現的期間內，根據Gilead合作協議為每個Gilead計劃開展活動。在研究合作期限內，對於每個Gilead計劃，公司將通過JSC通知Gilead最多兩個Gilead計劃抗體(如果Gilead根據Gilead協作協議的條款拒絕一個)，它們滿足該計劃的開發標準(“開發候選人提名”)。
除非根據Gilead協作協議的條款提前終止，否則本Gilead協作協議將繼續有效，並按計劃逐一終止，直至Gilead對給定Gilead計劃行使選擇權或直至適用的選擇權行使期滿為止，以較早的期限(“條款”)為準。除非提前終止，否則該期限將在Gilead Collaboration Agreement項下最後一個到期選擇權行使期限屆滿時全部到期。Gilead可根據協議條款事先書面通知公司，終止Gilead Collaboration協議的全部內容或按計劃自行決定。如果另一方違反Gilead Collaboration Agreement(吉列合作協議)，另一方也可以按計劃逐個終止Gilead Collaboration Agreement(吉列合作協議)。
在Gilead公司行使選擇權之前，該公司負責所有Gilead項目的藥物發現和臨牀前開發，直至開發候選人提名。在收到開發候選人提名的數據包後的一段時間內，Gilead可能會行使其選擇權，簽訂許可協議形式的獨家權利，以開發、製造和商業化此類Gilead計劃的許可抗體和許可產品。
會計處理
公司根據ASC 606對這一安排進行了評估，並得出結論認為合同對手Gilead是客户。根據這一安排，公司確認了以下重大承諾：(1)非獨家、免版税的研究和開發許可；(2)Gilead計劃的研究和開發服務；以及(3)許可Gilead三個計劃中的每一個計劃的選項，以開發、製造和商業化獲得許可的候選產品和最終產品，這些被確定為每個計劃的實質性權利。三個Gilead計劃中的每一個的研究和開發服務被確定為不同於研究和開發許可證，並已被合併為每個Gilead計劃的單一履行義務。此外，每個Gilead計劃的選項和相關材料權利代表單獨的履行義務。Gilead合作協議下的承諾主要涉及公司為Gilead提名的每個Gilead項目所需的研究和開發。在Gilead行使每項選擇權後，公司沒有重大責任。
在安排開始時，確定了兩個會計單位：發行公司的980，392股普通股和三年研究合作期內的聯合研究活動。公司確定總交易價格為8000萬美元，其中包括出售給Gilead的股權的1710萬美元和聯合研究活動的6290萬美元。在確定普通股收盤時的公允價值時，本公司考慮了交易時普通股的收盤價，幷包括缺乏適銷性折扣，因為股份受到某些限制。在3000萬美元的股權投資中，1290萬美元被確定為溢價，因此被列入將在履行義務之上分配的交易價格的一部分。潛在的2，500萬美元的增量付款是在成功實現體內概念證明的成功證明之後支付的，具體標準詳列於
17
目錄
Gilead Collaboration Agreement(Gilead Collaboration Agreement)，並將在未來可能不會發生重大逆轉時納入交易價格。本公司將在每個報告期結束時重新評估交易價格，並在不確定事件解決或情況發生其他變化時重新評估交易價格，如有必要，將調整其交易價格估計。歸因於聯合研究活動的6290萬美元根據其在吉列合作協議執行時的獨立銷售價格(“SSP”)分配給履行義務。公司在確定SSP時作出了某些估計。對於研究許可證和相關的研究和開發服務，估計的SSP主要基於要執行的服務的性質以及服務的相關努力和成本的估計。公司根據基礎期權行使時許可證的內在價值、產品開發的行業標準和期權行使可能性的估計，制定了重大權利的估計SSP。
在期權被行使之前，與標的期權相關的代價將不會包括在交易價格中。此外，隨後的潛在開發、監管和商業里程碑被排除在交易價格之外，直到Gilead行使其各自的選擇權。
與Gilead計劃相關的研發和許可證履行義務相關的收入被確認為收入，因為研發服務是使用輸入方法提供的，根據每個Gilead計劃發生的成本和預計未來為履行義務而發生的成本。控制權的轉移會隨着時間的推移而發生。在管理層的判斷中，這種輸入方法是在履行履行義務方面取得進展的最好方法。分配給三項重要權利的金額將在Gilead行使每個相應的期權並交付基礎許可證和專有技術轉讓時確認，或在每個期權到期而未行使時立即確認。尚未確認為收入的收到的金額記入公司綜合資產負債表的遞延收入中。
截至2019年9月30日，所有履行義務均未得到完全履行。由於在截至2019年9月30日的三個月和九個月內進行的聯合研究活動，本公司在吉列合作協議項下的綜合經營報表和全面虧損中分別確認了480萬美元和1290萬美元的收入。分配給公司未履行的履約義務的交易價格總額為5000萬美元，並於2019年9月30日記錄在遞延收入中。公司將根據成本輸入法在每個Gilead計劃的剩餘研究期限內確認與研發服務相關的遞延收入，截至2019年9月30日最長為2.25年；每個研究期限取決於Gilead在研究期限到期之前行使Gilead計劃的選擇權或終止Gilead計劃的進一步開發的時間。
11.每股淨虧損
公司計算每股基本淨虧損的方法是將淨虧損除以已發行普通股的加權平均數，不包括限制性普通股。公司在所有提交的期間都產生了淨虧損，因此每股基本淨虧損和稀釋後淨虧損是相同的，因為加入潛在的稀釋證券將是反稀釋的。
下表列出了根據每個期末未償還金額列出的未償還普通股等價物，由於將其包括在指定期間的每股攤薄淨虧損的計算之外，這些未清償普通股等價物已被排除在指定期間的每股攤薄淨虧損的計算之外：
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截至9月30日的三個月和九個月， |
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2019 |
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2018 |
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限制性普通股 |
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388,902 |
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863,317 |
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權證 |
|
7,614 |
|
7,614 |
|
|
股票期權 |
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2,470,470 |
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1,500,731 |
|
|
|
|
2,866,986 |
|
2,371,662 |
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18
目錄
12.後續事件
於2019年11月，公司簽訂了位於馬薩諸塞州劍橋市賓尼街301號的設施租賃合同，將用作其新的公司總部。該公司參與該空間的建造和設計，並預計將產生建築成本，但承租人改善方面的津貼最高可達1，410萬美元。截至2019年9月30日，沒有發生任何建築成本。預計到期日為2025年7月。公司可以選擇將期限延長兩年。基本租金為每年690萬元，每年可向上調整3.5%，而本公司享有免租期。可變租賃付款包括本公司對業主經營和管理大樓所產生的成本和支出的分配份額。在設施租賃方面，公司已獲得一份價值230萬美元的信用證，該信用證每年自動續簽。
19
目錄
項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
以下對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析應與本季度報告Form 10-Q(“季度報告”)中其他地方出現的未經審計的綜合財務報表和相關附註一起閲讀，以及包括在我們截至2018年12月31日的Form 10-K年度報告中的經審計的財務信息及其附註。
我們的實際結果和某些事件的時間可能與任何前瞻性陳述中討論、預測、預期或表明的結果大不相同。我們告誡您，前瞻性陳述不能保證未來的業績，我們的實際經營結果、財務狀況和流動性以及我們經營的行業的發展可能與本季度報告中包含的前瞻性陳述大不相同。此外，即使我們的運營結果、財務狀況和流動性以及我們經營的行業的發展與本季度報告中包含的前瞻性陳述一致，它們也可能無法預測未來的結果或發展。
以下信息和任何前瞻性陳述應根據本季度報告其他地方討論的因素進行考慮，包括第II部分第1A項下確定的風險。風險因素。
我們告誡讀者不要過分依賴我們所作的任何前瞻性陳述，這些陳述僅在發佈之日發表。除法律和證券交易委員會的規則特別要求外，我們不承擔任何義務公開更新或修改任何此類聲明，以反映我們的預期或任何此類聲明可能基於的事件、條件或環境的任何變化，或可能影響實際結果與前瞻性聲明中所陳述的結果不同的可能性。
概述
我們是一家生物製藥公司，專注於發現和開發用於治療嚴重疾病的創新藥物，其中蛋白質生長因子的信號傳導起着基礎性作用。我們對生長因子激活的分子機制的全新理解使我們能夠開發一個專有平臺，用於發現和開發單克隆抗體，在細胞水平上局部和選擇性地靶向這些信號蛋白。我們相信，這種在疾病微環境中發揮作用的方法，避免了與抑制生長因子以達到治療效果相關的歷史挑戰。我們相信，我們對經過生物驗證的生長因子的關注可能會促進更有效的發展道路。
我們的主導產品候選產品SRK-015是一種高度選擇性、完全人性化的單克隆抗體，具有獨特的作用機制，可抑制骨骼肌中生長因子myostatin的激活。SRK-015正在被開發為治療脊髓性肌肉萎縮(“SMA”)的潛在的第一種肌肉導向療法。我們目前正在SRK-015 TOPAZ第二階段臨牀試驗中使用2型和3型SMA患者，預計將在2019年底公佈初步藥效學和藥代動力學數據，在2020年上半年進行6個月的中期療效和安全性分析，以及在2020年第四季度到2021年第一季度之間進行12個月治療的頂級結果。
我們的第二個候選產品SRK-181正在開發中，用於治療對檢查點阻斷療法(“CBT”)(如抗PD1或抗PDL 1抗體)有抵抗力的癌症。SRK181是一種高度選擇性的轉化生長因子β1(“轉化生長因子β1”)活化抑制劑。根據監管反饋，我們打算在2020年第一季度啟動SRK-181的第一階段臨牀試驗，用於對抗PD(L)1抗體表現出主要抵抗力的局部晚期或轉移性實體瘤患者。這項由兩部分組成的試驗將包括劑量增加(單劑和SRK-181與經批准的抗PD(L)1抗體相結合)和劑量擴展(多個腫瘤特異性隊列評估SRK-181與經批准的抗PD(L)1抗體相結合)。
此外，我們打算在2020年提名一種針對骨形態發生蛋白6(“Bmp6”)的共同受體--骨形態發生蛋白6(“Bmp6”)的候選產品，用於鐵限制性貧血的研究。β超家族的另一個成員。利用我們的專有平臺，我們繼續創建新的候選產品管道，這些產品有可能改變患有各種嚴重疾病的患者的生活，包括其他神經肌肉疾病、癌症、纖維化和貧血。
20
目錄
在2019年6月和7月，我們以每股15.00美元的價格通過包銷公開發行出售了3，450，000股普通股，包括行使超額認購權。該要約是根據我們在表格S-3上的有效貨架登記聲明作出的。作為發售的結果，我們在承銷折扣和佣金以及其他發售費用後，獲得了總計約4830萬美元的淨收益。
自成立以來，我們已經發生了巨大的運營虧損。截至2019年和2018年9月30日的九個月，我們的淨虧損分別為3940萬美元和3440萬美元。截至2019年9月30日，我們的累計赤字為1.463億美元。在可預見的未來，我們預計將繼續招致鉅額開支和運營虧損。此外，我們預計我們的費用將隨着我們正在進行的活動而增加，因為我們：
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· |
繼續我們的主導產品候選SRK-015的開發活動，包括進行我們的2期臨牀試驗； |
|
· |
繼續SRK-181的研發活動，並將SRK-181推進到第一階段臨牀試驗中； |
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· |
繼續研究和開發活動，使我們能夠提名一種針對Bmp6的共同受體RGMc的候選產品，用於鐵限制性貧血； |
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· |
通過使用我們的專有平臺，繼續發現、驗證和開發其他候選產品； |
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· |
維護、擴展和保護我們的知識產權組合； |
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· |
聘請更多的研究、開發和業務人員；以及 |
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· |
繼續構建基礎設施，以支持我們作為上市公司的運營。 |
到目前為止，我們還沒有從產品銷售中產生任何收入，也不期望在不久的將來從產品銷售中產生任何收入。如果我們成功完成臨牀開發並獲得SRK-015、SRK-181或任何未來產品候選產品的監管批准，我們可能會在未來從產品銷售中獲得收入。此外，如果我們獲得SRK-015、SRK-181或任何未來產品候選產品的監管批准，我們預計將產生與開發我們的商業化能力相關的重大費用，以支持產品銷售、營銷和分銷活動。
財務運營概述
收入
銷售任何商業產品未記錄任何收入。創收活動僅限於合作，包括研究服務和發放許可證。目前，與Gilead Sciences，Inc.的主合作協議(“Gilead Collaboration Agreement”)相關的收入正在確認。(“Gilead”)於2018年12月執行，我們於2019年開始確認相關收入。根據Gilead合作協議，Gilead公司擁有獨家選擇權，可以在全球範圍內授權來自公司三個TGFβ項目(每個項目都是“Gilead計劃”)的候選產品。
與Gilead計劃相關的研發和許可證履行義務相關的收入被確認為收入，因為研發服務是使用輸入方法提供的，根據每個Gilead計劃發生的成本和預計未來為履行義務而發生的成本。控制權的轉移會隨着時間的推移而發生。在管理層的判斷中，這種輸入方法是在履行履行義務方面取得進展的最佳衡量標準。我們評估每個報告期的進展衡量標準，如有必要，調整績效衡量標準和相關收入確認。尚未確認為收入的收到的金額在我們的綜合資產負債表上記錄在遞延收入中。我們預計在每個Gilead計劃的剩餘研究期限內，根據發生的成本確認遞延收入，該期限從協議的執行算起長達三年；每個研究期限取決於Gilead在研究期限到期之前行使Gilead計劃的選擇權或終止Gilead計劃的進一步開發的時間。
21
目錄
運營費用
研發
研發費用主要由我們的研發活動產生的成本組成，包括我們的產品候選發現工作、臨牀前研究、製造和我們研究項目下的臨牀試驗，其中包括：
|
· |
員工相關費用，包括研發人員的工資、福利和股權補償費用； |
|
· |
與代表我們進行研究開發和臨牀前活動的第三方簽訂的協議下發生的費用； |
|
· |
根據與我們的臨牀試驗相關的協議而發生的費用，包括進行我們的臨牀試驗的調查地點和臨牀研究組織(“CRO”)的成本； |
|
· |
製造工藝-開發、臨牀用品和技術轉讓費用； |
|
· |
與研發活動相關的諮詢費和專業費； |
|
· |
購買實驗室用品和用於我們內部研究和開發活動的非資本設備的成本； |
|
· |
與遵守臨牀法規要求有關的成本；以及 |
|
· |
設施成本和其他分攤費用，包括設施租金和維修費、保險費、折舊費和其他供應品費用。 |
研究和開發成本按發生的方式支出。某些活動的成本是根據對完成特定任務的進度的評估確認的。對於將來從第三方收到的研究和開發商品和服務的不可退還的預付款將被遞延並資本化。資本化金額隨着相關服務的執行而支出。
我們的研究和開發成本的很大一部分是外部成本，我們在確定臨牀產品候選產品後逐個項目跟蹤這些成本。但是，我們不會逐個計劃地分配我們的內部研究和開發費用，這些費用主要包括與員工相關的成本、折舊和其他間接成本，因為它們部署在多個項目中。
研發活動是我們業務模式的核心。臨牀開發後期的候選產品通常比臨牀開發早期的產品具有更高的開發成本，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間的增加。我們預計，在可預見的未來，隨着我們的產品候選開發計劃的進展，研發成本將增加，我們預計與Gilead合作下的研發活動將產生額外的成本。然而，我們認為目前還不可能通過商業化準確地預測特定計劃的總費用。與我們的任何候選產品的成功商業化相關的因素有很多，包括未來的試驗設計和各種法規要求，其中許多因素目前無法根據我們的開發階段準確地確定。此外，我們無法控制的未來商業和監管因素將影響我們的臨牀開發計劃和計劃。
SRK-015、SRK-181和任何未來候選產品的成功開發尚不確定。因此，目前，我們無法合理估計或瞭解完成SRK-015、SRK-181和任何未來候選產品開發的剩餘工作所需的工作性質、時間和估計成本。如果獲得批准，我們也無法預測何時開始銷售我們的候選產品，如果有的話，物質淨現金流入將開始。這是由於與開發候選產品相關的眾多風險和不確定性，包括：
|
· |
我們臨牀前開發活動、臨牀試驗和其他研發活動的範圍、進度、結果和成本； |
|
· |
建立適當的安全概況； |
|
· |
成功登記並完成臨牀試驗； |
22
目錄
|
· |
我們的候選產品在我們的臨牀試驗中是否顯示出安全性和有效性； |
|
· |
收到適用監管機構的營銷批准(如果有)； |
|
· |
建立商業製造能力或與第三方製造商安排； |
|
· |
獲得並維護我們候選產品的專利和商業祕密保護和監管排他性； |
|
· |
重大且不斷變化的政府監管； |
|
· |
如果獲得批准，則將候選產品商業化，無論是單獨還是與他人合作；以及 |
|
· |
在獲得任何監管批准後，繼續對產品進行可接受的安全配置文件。 |
對於SRK-015、SRK-181或我們未來的任何候選產品的開發，這些變量中的任何一個的結果的變化都將顯著改變與該候選產品的開發相關的成本和時間。
一般和行政
一般和行政費用主要由與員工相關的費用組成，包括行政、財務、業務發展、投資者關係、法律、信息技術和人力資源職能人員的工資、福利和基於權益的薪酬費用。其他重要的一般和行政費用包括研發費用中未包括的設施費用，與專利和公司事務有關的法律費用，以及會計、諮詢服務和公司費用。
我們預計，隨着業務的擴展，我們的一般和管理費用將在未來增加，以支持研發活動的預期增長，包括我們候選產品的持續開發。這些增加可能包括與僱用更多人員有關的費用增加，以及外部顧問的費用，以及其他費用。我們還預計與上市公司相關的費用將增加，包括審計、法律、監管和税務相關服務的成本，董事和高級管理人員的保險費以及投資者關係成本。
其他收入(費用)，淨額
其他收入(費用)，淨額主要包括我們的現金和現金等價物以及有價證券所賺取的利息收入，我們的信貸融資產生的利息支出，包括債務折扣和債務發行成本的攤銷，外幣發票的損益，以及與我們的信貸融資相關的權證公允價值的非現金變動。
操作結果
截至2019年和2018年9月30日的三個月的比較
下表彙總了我們截至2019年和2018年9月30日的三個月的運營結果(以千為單位，百分比除外)：
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|
截至9月30日的三個月， |
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更改 |
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|||||||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
|
$ |
|
% |
|
|||
|
收入 |
|
$ |
4,774 |
|
$ |
— |
|
$ |
4,774 |
|
100.0 |
% |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研發 |
|
|
15,699 |
|
|
8,061 |
|
|
7,638 |
|
94.8 |
% |
|
一般和行政 |
|
|
6,181 |
|
|
3,173 |
|
|
3,008 |
|
94.8 |
% |
|
運營費用合計 |
|
|
21,880 |
|
|
11,234 |
|
|
10,646 |
|
94.8 |
% |
|
運營損失 |
|
|
(17,106) |
|
|
(11,234) |
|
|
(5,872) |
|
52.3 |
% |
|
其他收入(費用)，淨額 |
|
|
959 |
|
|
472 |
|
|
487 |
|
*NM |
|
|
淨損失 |
|
$ |
(16,147) |
|
$ |
(10,762) |
|
$ |
(5,385) |
|
50.0 |
% |
*NM表示沒有意義。
23
目錄
收入
截至2019年9月30日的三個月的收入為480萬美元。截至2019年9月30日的三個月的收入與吉列合作協議有關，該協議於2018年12月執行。與與Gilead計劃相關的研發和許可證履行義務相關的收入被確認為使用成本輸入法提供的研究和開發服務。截至2018年9月30日的三個月未確認收入。
運營費用
研發
截至2019年9月30日的三個月的研發支出為1570萬美元，而截至2018年9月30日的三個月為810萬美元，增加了760萬美元或94.8%。下表總結了我們截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月的研發費用(以千為單位，百分比除外)：
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|
|
截至9月30日的三個月， |
|
更改 |
|
|||||||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
|
$ |
|
% |
|
|||
|
按計劃列出的外部成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
SRK-015 |
|
$ |
2,979 |
|
$ |
1,971 |
|
$ |
1,008 |
|
51.1 |
% |
|
SRK-181 |
|
|
5,547 |
|
|
— |
|
|
5,547 |
|
100.0 |
% |
|
其他早期開發候選和未分配的成本 |
|
|
1,194 |
|
|
1,550 |
|
|
(356) |
|
(23.0) |
% |
|
外部成本合計 |
|
|
9,720 |
|
|
3,521 |
|
|
6,199 |
|
176.1 |
% |
|
內部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
員工薪酬和福利 |
|
|
4,034 |
|
|
3,122 |
|
|
912 |
|
29.2 |
% |
|
設施和其他 |
|
|
1,945 |
|
|
1,418 |
|
|
527 |
|
37.2 |
% |
|
總內部成本 |
|
|
5,979 |
|
|
4,540 |
|
|
1,439 |
|
31.7 |
% |
|
研發費用總額 |
|
$ |
15,699 |
|
$ |
8,061 |
|
$ |
7,638 |
|
94.8 |
% |
研發費用增加主要是由於以下原因：
|
· |
我們的外部研發成本增加了620萬美元： |
|
o |
與我們先前聲明的推進我們的免疫腫瘤學管道的計劃一致，我們正在投資SRK-181，因為它在今年早些時候被宣佈為我們的下一個候選產品。與SRK-181相關的550萬美元的成本增加包括準備我們計劃的第一階段臨牀試驗的製造成本； |
|
o |
與SRK-015相關的成本增加了100萬美元；以及 |
|
o |
其他早期開發候選和未分配成本減少40萬美元。 |
|
· |
增加140萬美元的內部研究和開發成本。增加的主要原因是員工薪酬和福利成本的增加，以及員工人數和相關管理費用的增加，因為我們繼續擴大我們的研究和開發職能。 |
我們預計，隨着我們繼續推進候選產品的開發，包括通過我們的第二階段臨牀試驗開發SRK-015，以及繼續開發SRK-181，我們的研究和開發費用將會增加。此外，我們希望繼續在Gilead的合作下進行研究。
一般和行政
截至2019年9月30日的三個月，一般和行政費用為620萬美元，而截至2018年9月30日的三個月為320萬美元，增加了300萬美元或94.8%。一般和行政費用的增加主要是由於員工薪酬和福利增加了240萬美元，與員工人數和離職相關的費用增加，以及專業服務費用增加了60萬美元。
24
目錄
我們預計我們的一般和管理費用會增加，因為我們繼續投資於我們的內部基礎設施以支持我們的整體公司增長，並且我們符合作為一家上市公司的要求。
其他收入(費用)，淨額
其他收入(支出)淨額增加的原因是，與截至2018年9月30日的三個月相比，截至2019年9月30日的三個月期間，我們的投資組合收入增加，與之相關的現金餘額和利率更高。
截至2019年和2018年9月30日的九個月比較
下表彙總了我們截至2019年9月30日、2019和2018年9月30日的九個月的運營結果(以千為單位，百分比除外)：
|
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
更改 |
|
|||||||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
|
$ |
|
% |
|
|||
|
收入 |
|
$ |
12,919 |
|
$ |
— |
|
$ |
12,919 |
|
100.0 |
% |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研發 |
|
|
40,153 |
|
|
26,185 |
|
|
13,968 |
|
53.3 |
% |
|
一般和行政 |
|
|
14,961 |
|
|
8,947 |
|
|
6,014 |
|
67.2 |
% |
|
運營費用合計 |
|
|
55,114 |
|
|
35,132 |
|
|
19,982 |
|
56.9 |
% |
|
運營損失 |
|
|
(42,195) |
|
|
(35,132) |
|
|
(7,063) |
|
20.1 |
% |
|
其他收入(費用)，淨額 |
|
|
2,768 |
|
|
772 |
|
|
1,996 |
|
*NM |
|
|
淨損失 |
|
$ |
(39,427) |
|
$ |
(34,360) |
|
$ |
(5,067) |
|
14.7 |
% |
*NM表示沒有意義。
收入
截至2019年9月30日的9個月的收入為1290萬美元。截至2019年9月30日的9個月的收入與吉列合作協議有關，該協議於2018年12月執行。與與Gilead計劃相關的研發和許可證履行義務相關的收入被確認為使用成本輸入法提供的研究和開發服務。截至2018年9月30日的9個月未確認收入。
運營費用
研發
截至2019年9月30日的9個月的研發支出為4020萬美元，而截至2018年9月30日的9個月為2620萬美元，增加了1400萬美元或53.3%。下表
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目錄
彙總我們截至2019年和2018年9月30日的9個月的研發費用(以千為單位，百分比除外)：
|
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
更改 |
|
|||||||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
|
$ |
|
% |
|
|||
|
按計劃列出的外部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
SRK-015 |
|
$ |
7,940 |
|
$ |
9,502 |
|
$ |
(1,562) |
|
(16.4) |
% |
|
SRK-181 |
|
|
10,940 |
|
|
— |
|
|
10,940 |
|
100.0 |
% |
|
其他早期計劃和未分配的成本 |
|
|
4,571 |
|
|
5,138 |
|
|
(567) |
|
(11.0) |
% |
|
外部成本合計 |
|
|
23,451 |
|
|
14,640 |
|
|
8,811 |
|
60.2 |
% |
|
內部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
員工薪酬和福利 |
|
|
11,117 |
|
|
7,900 |
|
|
3,217 |
|
40.7 |
% |
|
設施和其他 |
|
|
5,585 |
|
|
3,645 |
|
|
1,940 |
|
53.2 |
% |
|
總內部成本 |
|
|
16,702 |
|
|
11,545 |
|
|
5,157 |
|
44.7 |
% |
|
研發費用總額 |
|
$ |
40,153 |
|
$ |
26,185 |
|
$ |
13,968 |
|
53.3 |
% |
研發費用增加主要是由於以下原因：
|
· |
外部研究和開發成本增加880萬美元： |
|
o |
與我們先前聲明的推進我們的免疫腫瘤學管道的計劃一致，我們正在投資SRK-181，因為它在今年早些時候被宣佈為我們的下一個候選產品。與SRK-181相關的1090萬美元的成本增加包括準備我們計劃的第一階段臨牀試驗的製造成本以及在其產品候選宣佈時所欠的一次性選擇費； |
|
o |
由於2018年製造業發展的時間安排，與SRK-015相關的成本減少了160萬美元；以及 |
|
o |
其他早期開發候選和未分配成本減少60萬美元。 |
|
· |
內部研發成本增加520萬美元，主要是由於員工薪酬和福利成本的增加，以及員工人數和相關間接費用的增加，因為我們在2018年7月為當前位置增加了擴展空間，同時還增加了研發功能。 |
我們預計，隨着我們繼續推進候選產品的開發，包括通過我們的第二階段臨牀試驗開發SRK-015，以及繼續開發SRK-181，我們的研究和開發費用將會增加。此外，我們希望繼續在Gilead的合作下進行研究。
一般和行政
截至2019年9月30日的九個月，一般和行政費用為1500萬美元，而截至2018年9月30日的九個月為890萬美元，增加了610萬美元，即67.2%。一般和行政費用的增加主要是由於員工薪酬和福利增加了470萬美元，與員工人數和離職相關的費用增加，與作為一家上市公司運營有關的成本增加了80萬美元，以及專業服務增加了60萬美元。
我們預計我們的一般和管理費用會增加，因為我們繼續投資於我們的內部基礎設施以支持我們的整體公司增長，並且我們符合作為一家上市公司的要求。
其他收入(費用)，淨額
其他收入(支出)淨額增加歸因於我們的投資組合收入增加，與截至2018年9月30日的9個月相比，截至2019年9月30日的9個月期間現金餘額和利率增加，部分抵消了權證在截至2018年9月30日的9個月期間公允價值的變化。以前，搜查令被歸類為一種責任，責任是
26
目錄
於每個結算日以公允價值重新計量，並記入其他費用。在我們的首次公開募股(“IPO”)之後，權證被分類為股權，不再以公允價值估值。
流動性和資本資源
流動性來源
自成立以來，我們沒有產生任何產品收入，我們的運營出現了顯著的運營虧損和負現金流。迄今為止，我們的運營資金主要來自在IPO之前出售我們的可轉換優先股和私募單位，以及通過IPO向Gilead出售普通股，在豁免的私募中向Gilead出售，並通過第二次公開募股，以及我們的研究合作支付。
下表提供了有關我們在2019年9月30日和2018年12月31日的現金和現金等價物以及可銷售證券的總數(以千為單位)的信息：
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|
9月30日， |
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12月31日， |
||
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|
|
2019 |
|
2018 |
||
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現金及現金等價物 |
|
$ |
32,641 |
|
$ |
115,069 |
|
有價證券 |
|
|
143,441 |
|
|
60,576 |
|
現金、現金等價物和有價證券總額 |
|
$ |
176,082 |
|
$ |
175,645 |
在截至2019年9月30日的9個月中，我們的現金、現金等價物和有價證券餘額增加了約40萬美元。增長主要是由於在2019年6月的第二次發行中出售我們的普通股所得淨收益4830萬美元，包括在2019年7月行使超額配售選擇權，部分被用於運營我們業務的現金抵銷，包括與研發以及一般和行政費用有關的支付，因為我們繼續投資於我們的主要產品候選產品，並支持我們的內部研究和開發工作。我們還進行了資本購買和債務的最終支付。
在2019年6月和7月，我們通過承銷公開發行(包括超額配售)出售了3，450，000股普通股。作為發售的結果，我們在承銷折扣和佣金以及其他發售費用後，獲得了總計約4830萬美元的淨收益。
2018年12月，我們與Gilead簽訂了Gilead Collaboration Agreement，根據該協議，我們將根據預先確定的研究計劃開展與疾病、疾病或疾病的診斷、治療、治療、緩解或預防相關的研究和臨牀前開發活動，但腫瘤學領域除外。根據Gilead協作協議，Gilead支付了8000萬美元的不可退款款項，包括預付款和股權投資。
2018年5月，我們完成了IPO，發行並出售了6，164，000股普通股，包括所有可用於支付超額配售的額外股份，在扣除我們應支付的承銷折扣和佣金及其他發行成本後，淨收益為7780萬美元。
從一開始到首次公開募股之前，我們主要通過出售我們的可轉換優先股和單位獲得1.092億美元的淨收益為我們的運營提供資金。
27
目錄
現金流
下表提供了截至2019和2018年9月30日的9個月的現金流信息(以千為單位)：
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|
截至9月30日的9個月， |
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2019 |
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2018 |
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|
經營活動使用的淨現金 |
|
$ |
(47,048) |
|
$ |
(30,523) |
|
投資活動提供的淨現金(用於) |
|
|
(83,445) |
|
|
708 |
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融資活動提供的淨現金 |
|
|
48,065 |
|
|
77,340 |
|
現金和現金等價物淨(減少)增加和限制現金 |
|
$ |
(82,428) |
|
$ |
47,525 |
經營活動使用的淨現金
在截至2019年9月30日的9個月中，運營活動使用的淨現金為4700萬美元，包括我們的淨虧損3940萬美元以及資產和負債的變化1440萬美元，其中1290萬美元是與Gilead協作相關的遞延收入的變化。現金的使用被680萬美元的非現金調整部分抵消，主要是股權補償。在截至2018年9月30日的9個月中，運營活動使用的淨現金為3050萬美元，其中包括我們3440萬美元的淨虧損，部分抵消了390萬美元的非現金調整，主要是股權薪酬。
投資活動提供的淨現金(用於)
截至2019年9月30日的9個月，投資活動使用的淨現金為8340萬美元，而截至2018年9月30日的9個月，投資活動提供的淨現金為70萬美元。這兩個時期投資活動中使用的淨現金主要與涉及我們的有價證券的交易有關，包括購買和到期日。
融資活動提供的淨現金
截至2019年9月30日的九個月，融資活動提供的淨現金為4810萬美元，而截至2018年9月30日的九個月，融資活動提供的淨現金為7730萬美元。截至2019年9月30日止九個月融資活動提供的現金淨額主要包括2019年6月第二次公開發行普通股的收益，以及2019年7月超額配售選擇權的行使。截至2018年9月30日的九個月融資活動提供的淨現金主要由我們首次公開發行普通股的收益組成。這兩個時期的債務本金部分抵消了這些金額。
資金要求
我們預計我們的費用將隨着我們正在進行的活動而增加，特別是當我們繼續研究和開發，繼續並啟動後期臨牀試驗，繼續開發和優化我們的產品候選產品，包括SRK-015和SRK-181，以及我們未來的任何產品候選產品時，我們將尋求市場批准。此外，如果我們獲得SRK-015、SRK-181或任何未來候選產品的營銷批准，我們預計將招致與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的大量商業化費用。此外，我們預計將招致與作為上市公司運營相關的額外成本。
我們預計現有的現金和現金等價物將使我們能夠為2021年第四季度的運營支出和資本支出需求提供資金。
我們基於可能被證明是錯誤的假設，並且我們可能比目前預期更快地使用我們可用的資本資源。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
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開發我們的主導產品候選產品SRK-015的成本和時間，包括第二階段臨牀試驗的登記，以及進行未來臨牀試驗的成本和時間，包括SRK-181； |
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SRK-015、SRK-181和任何其他候選產品的未來製造成本； |
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我們可能開發的其他潛在產品候選產品的發現、臨牀前開發、實驗室測試和臨牀試驗的範圍、進度、結果和成本(如果有的話)； |
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確定和開發，或許可內或獲取額外產品候選和技術的成本； |
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對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果； |
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我們在有利條件下建立和維護合作的能力(如果有的話)； |
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里程碑的實現或其他發展的發生觸發了任何合作協議、許可協議或我們當時可能擁有的其他協議的付款； |
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為成功完成臨牀試驗的候選產品尋求營銷批准的成本(如果有的話)； |
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對於我們獲得營銷批准的任何候選產品，未來商業化活動(包括產品銷售、營銷、製造和分銷)的成本和時間； |
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如果我們的任何候選產品獲得營銷批准，則從候選產品的商業銷售中獲得的收入(如果有的話)； |
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準備、提交和起訴專利申請，獲取、維護和執行我們的知識產權以及為與知識產權相關的索賠辯護的費用； |
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隨着我們業務運營和研發活動的擴展，我們的員工數量增長和相關成本； |
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擴展我們的基礎設施和設施以容納不斷增長的員工基礎的成本，包括增加設備和物理基礎設施以支持我們的研究和開發；以及 |
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作為上市公司運營的成本。 |
確定潛在的候選產品並進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成，我們可能永遠不會生成獲得營銷批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品，如果獲得批准，可能不會取得商業成功。我們的商業收入，如果有的話，將來自於我們預計在很多年內都不會在商業上獲得的產品的銷售(如果有的話)。因此，我們需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。我們可能無法在可接受的條款下獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得。
在我們能夠產生可觀的產品收入之前，我們希望通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排的組合來滿足我們的現金需求。就我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本而言，普通股股東的所有權權益可能會被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他可能對普通股股東的權利產生不利影響的偏好。其他債務融資(如果可用)可能涉及包括限制性契約的協議，這些契約限制我們採取特定行動的能力，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息，這可能會對我們開展業務的能力產生不利影響。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或許可安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究計劃或產品候選的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能需要延遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷我們希望自己開發和營銷的產品候選者的權利。
關鍵會計政策和估計的使用
本管理層的討論和分析基於我們的合併財務報表，這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制這些綜合財務報表需要我們做出判斷和估計，這些判斷和估計會影響我們的綜合財務報表中的資產、負債、收入和費用的報告金額以及或有資產和負債的披露。我們的估計基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下是合理的各種其他因素，其結果構成了對資產賬面價值作出判斷的基礎
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以及其他來源不易顯現的負債。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。在持續的基礎上，我們根據情況、事實和經驗的變化來評估我們的判斷和估計。估計的重大修訂(如有)的影響將自估計更改之日起前瞻性地反映在綜合財務報表中。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計值不同。
我們的關鍵會計政策與第二部分第7項中描述的政策沒有任何實質性變化。“管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析”包括在我們截至2018年12月31日的年度報告Form 10-K中，但以下內容除外。
收入確認
銷售任何商業產品未記錄任何收入。創收活動僅限於合作，包括研究服務和發放許可證。目前，與2018年12月執行的吉列合作協議有關的收入正在確認。我們在2019年開始確認在合作下進行研究期間的相關收入。我們在ASC主題606，與客户的合同收入(“ASC 606”)下説明收入。
根據ASC 606，當我們的客户獲得對承諾的商品或服務的控制權時，我們確認收入，金額反映我們期望以這些商品或服務換取的代價。為確定被確定為ASC 606範圍內的安排應確認的適當收入金額，我們執行以下五個步驟：(I)與客户識別合同，(Ii)識別合同中承諾的商品或服務並確定承諾的商品或服務是否是履行義務，(Iii)交易價格的計量，(Iv)將交易價格分配給履行義務，以及(V)當我們履行每個履行義務時確認收入。我們只在可能的情況下將五步模式應用於合同，我們將收取我們有權獲得的代價，以換取我們轉移給客户的商品或服務。
與客户的合同標識
當滿足以下所有條件時，我們對與ASC 606範圍內的客户的合同進行了説明：(I)安排已得到各方的批准，雙方承諾履行各自的義務，(Ii)各方關於要轉移的商品或服務的權利可以被識別，(Iii)要被轉移的商品或服務的付款條件可以被識別，(Iv)該安排具有商業實質，及(V)收集吾等將有權獲得的實質上所有代價，以換取將轉讓給客户的貨物或服務是可能的。
確認履行義務
履行義務是合同中承諾的商品或服務，以將不同的商品或服務轉讓給客户。在下列情況下，承諾的商品或服務被認為是不同的：(I)客户可以單獨或與其他現成的資源一起從商品或服務中受益，以及(Ii)承諾的商品或服務可與合同中的其他承諾分開識別。在評估承諾的商品或服務是否截然不同時，我們考慮的因素包括基礎知識產權的發展階段、我們的客户自行開發知識產權的能力以及所需的專業知識是否隨時可用。包括對可由客户自行決定行使的額外商品或服務的權利的安排通常被認為是選項。我們評估這些選項是否為客户提供了實質性權利，如果是，它們被視為履行義務。確定重大權利需要與確定基礎許可證相對於期權行使價格的價值有關的判斷，包括關於技術可行性和開發受期權權利約束的候選人的可能性的假設。
交易價格的確定
我們根據合同中承諾的貨物或服務的轉讓預期收到的對價金額估計交易價格。對價可以包括固定對價和可變對價。在每個包括可變代價的安排開始時，我們評估
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潛在付款和收到付款的可能性。我們利用最可能金額法或期望值法估計交易價格，根據哪種方法更好地預測預期收到的對價金額。如果可能不會發生重大的收入逆轉，可變代價將包括在交易價格中。
我們評估開發、監管和商業里程碑付款是否被認為有可能達到，並使用最可能的金額方法估計要包括在交易價格中的金額。如果可能不會發生重大的收入逆轉，則相關的里程碑值將包括在交易價格中。不在我們或被許可方控制範圍內的里程碑付款，例如監管批准，在收到這些批准之前不會被認為是可能實現的。在每個報告期結束時，我們將重新評估實現這些里程碑和任何相關限制的可能性，並在必要時調整我們對整體交易價格的估計。任何此類調整均以累積追趕為基礎進行記錄，這將影響調整期間的協作收入和收益。到目前為止，根據我們與客户的安排，還沒有實現任何里程碑。
對於基於銷售的版税，包括基於銷售水平的里程碑付款，我們確定與版税相關的唯一或主要項目是許可證。當許可證是與基於銷售的許可費相關的唯一或主要項目時，我們在以下兩者中較晚的一個確認收入：(I)當發生相關銷售時，或(Ii)當已分配部分或全部許可費的履行義務已經履行(或部分履行)時。到目前為止，我們尚未確認任何基於銷售的版税收入來自我們的安排。
交易價格分配
我們根據估計的獨立銷售價格分配交易價格。我們必須制定需要判斷的假設，以確定合同中確定的每個履行義務的獨立銷售價格。我們利用關鍵假設來確定獨立的銷售價格，其中可能包括其他可比較的交易、談判交易時考慮的定價和估計成本。估計研究和開發計劃的成本是主觀的，因為我們估計預期成功完成研究績效義務的成本。由於研究是新穎的，成功的努力可能與合同開始時的估計成本有很大的不同。當可變對價的條款與履行義務的履行有關，並且分配給每個履行義務的結果金額與我們預期為履行每個履行義務而獲得的金額一致時，某些可變對價專門分配給合同中的一個或多個履行義務。
收入確認
我們利用判斷來確定履行義務是在一段時間內還是在某個時間點得到履行。為了確認收入，我們確定衡量隨時間履行的進度履行義務的適當方法，例如通過使用一種輸入方法，該方法基於所發生的成本與預期在未來為履行履行義務而發生的成本的比較。我們評估每個報告期的進展衡量標準，如有必要，調整績效衡量標準和相關收入確認。估計的剩餘成本具有很高的主觀性，因為研究是新的，因此成功的努力可能與資產負債表日期的估計成本有很大的不同。如果我們的知識產權許可被確定有別於協議中確定的其他履行義務，當許可轉讓給客户並且客户能夠使用並受益於許可時，我們將確認分配給許可的不可退還的預付費用的收入。
我們根據每個合同中建立的計費計劃接收客户的付款。預付款項及費用於收到時或到期時記錄為遞延收入，直至吾等履行本安排下的義務為止。當我們的對價權利是無條件的時，金額被記錄為應收賬款。
表外安排
我們在提交的期間沒有，目前也沒有根據適用的SEC規則定義的任何表外安排。
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最近的會計公告
我們已審核了所有最近發佈的準則，並已確定，除本季度報告中其他地方出現的合併財務報表附註2中披露的準則外，這些準則不會對我們的財務報表產生重大影響，或者不適用於我們的運營。
項目3.市場風險的定量和定性披露
我們是一家較小的報告公司，根據1934年“證券交易法”(“交易法”)規則12b-2的定義，不需要提供本項目所要求的信息。
第4項.控制和程序
管理層對我們的披露控制和程序的評估
我們維護“披露控制和程序”，如“交易法”第13a-15(E)和15d-15(E)規則中定義的，旨在確保我們根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息(1)在證券交易委員會的規則和表格中規定的期限內被記錄、處理、總結和報告，(2)積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席會計官，以允許就要求的披露做出及時的決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼好，都只能提供實現其目標的合理保證，我們的管理必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時應用其判斷。我們的披露控制和程序旨在為實現其控制目標提供合理保證。
我們的管理層在我們的首席執行官(首席執行官)和財務高級副總裁(首席會計官)的參與下，評估了截至2019年9月30日(本季度報告涵蓋的期間結束)我們的披露控制和程序的有效性。基於這樣的評估，我們的首席執行官和財務高級副總裁得出結論，我們的披露控制和程序在該日期的合理保證水平上是有效的。我們繼續審查並記錄我們的披露控制和程序，包括我們的內部控制和財務報告程序，並可能會不時進行更改，以提高其有效性，並確保我們的系統與我們的業務一起發展。
財務報告的內部控制變更
在截至2019年9月30日的三個月內，我們對財務報告的內部控制(根據《交換法》規則13a-15(F)和15d-15(F)的定義)沒有發生任何變化，這對我們對財務報告的內部控制產生了重大影響，或相當可能會產生重大影響。
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第二部分其他信息
第1項.法律程序
我們不時受到各種法律程序和在我們的日常業務活動過程中產生的索賠的影響。雖然訴訟和索賠的結果無法確切預測，但截至本季度報告的日期，我們不認為我們參與任何索賠或訴訟，如果確定對我們不利，其結果將被合理地單獨或總體預期對我們的業務產生重大不利影響。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源的分流和其他因素，訴訟都可能對我們產生不利影響。
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第1A項。風險因素
除了本季度報告Form 10-Q(“季度報告”)和我們提交給證券交易委員會(“SEC”)的其他文件中列出的其他信息外，在投資於我們的普通股之前，在評估Scholar Rock控股公司和我們的子公司(統稱“公司”)以及我們的業務時，應仔細考慮以下風險因素。投資我們的普通股涉及很高的風險。如果實際發生以下任何風險和不確定因素，我們的業務、前景、財務狀況和經營結果可能會受到重大不利影響。如果這些風險或不確定因素中的一個或多個發生，我們普通股的市場價格可能會下降，這可能會導致您失去購買我們普通股所支付的全部或部分資金。下面描述的風險並不是詳盡無遺的，也不是公司面臨的唯一風險。新的風險因素可能會不時出現，並且無法預測任何因素或因素的組合可能對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生的影響。下面的某些陳述是前瞻性陳述。請參閲本報告中的“關於前瞻性陳述的特別注意事項”。
與我們的業務和運營相關的風險
我們的經營歷史有限，自成立以來每年都出現淨虧損，預計未來將繼續出現淨虧損。
我們是一家經營歷史有限的生物製藥公司。我們成立於2012年，迄今為止，我們的運營重點是組織和配置我們的公司、業務規劃、籌集資本、建立我們的知識產權組合以及進行單克隆抗體的研究和開發，這些抗體選擇性地抑制生長因子的激活以達到治療效果。因此，我們沒有有意義的運營來評估我們的業務，對我們未來成功或生存能力的預測可能不會像我們有較長的運營歷史或成功開發和商業化藥物產品的歷史那樣準確。生物製藥產品開發的投資具有很高的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，並且任何潛在的候選產品將無法展示足夠的效果或可接受的安全性，無法獲得監管批准並在商業上可行，因此存在重大風險。我們尚未證明有能力通過臨牀試驗推進任何候選產品，我們沒有批准商業銷售的產品，到目前為止，我們還沒有從產品銷售中產生任何收入。我們繼續招致大量的研究和開發以及與我們正在進行的業務相關的其他費用。因此，自我們成立以來，我們沒有盈利，並且在每個時期都出現了虧損。在截至2019年和2018年9月30日的九個月中，我們分別報告淨虧損3940萬美元和3440萬美元。截至2019年9月30日和2018年12月31日，我們的累計赤字分別為1.463億美元和1.068億美元。我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大損失，我們預計隨着我們繼續研究和開發我們的候選產品SRK-015和SRK-181以及任何未來的候選產品，並尋求監管批准，這些損失將會增加。
我們預計，如果我們： ，我們的費用將大幅增加：
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通過第二階段臨牀開發，以及(如果成功的話)後期臨牀試驗，推進我們的主導產品候選產品SRK-015的開發； |
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將我們的其他臨牀前開發項目推進到臨牀開發中，包括我們的候選產品SRK-181，用於癌症免疫治療，並確定其他候選產品； |
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為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求監管批准； |
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增加研發活動的數量，以確定和開發使用我們專有平臺技術的候選產品； |
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在我們繼續開發候選產品時，聘請更多的臨牀開發、製造和科學人員； |
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擴大我們的運營、財務和管理系統，增加人員，包括支持我們的臨牀開發、製造和商業化努力以及我們作為上市公司運營的人員； |
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維護、擴展和保護我們的知識產權組合； |
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建立銷售、營銷、醫療事務和分銷基礎設施，將我們可能獲得營銷批准並打算自行或與第三方聯合商業化的任何產品進行商業化；以及 |
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投資或授權其他技術。 |
要實現並保持盈利，我們或任何當前或未來的潛在合作者必須開發並最終將具有巨大市場潛力和優惠價格的產品商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成臨牀前研究和臨牀試驗，獲得候選產品的營銷批准，製造、營銷和銷售我們可能獲得營銷批准的產品，以及滿足任何上市後要求。我們可能永遠不會在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們成功了，我們也可能永遠不會產生足夠大或足夠大的收入來實現盈利。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法在季度或年度的基礎上維持或提高盈利能力。我們未能實現並保持盈利可能會降低我們公司的價值，並可能損害我們籌集資本、維持我們的研究和開發努力、擴大我們的業務或繼續經營的能力。我們公司的價值下降可能會導致您失去全部或部分投資。
即使我們成功地將一個或多個候選產品商業化，我們也將繼續投入大量的研發和其他支出，以開發和營銷其他候選產品。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜、延遲和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的大小在一定程度上將取決於我們未來支出的增長率和我們創造收入的能力。我們以前的虧損和預期的未來虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
我們將需要額外的資金來為我們的運營提供資金，如果我們無法獲得必要的資金，我們將無法完成SRK-015、SRK-181和任何未來候選產品的開發和商業化。
我們的運營從一開始就消耗了大量現金。我們預計將繼續花費大量現金進行SRK-015、SRK-181和任何未來候選產品的進一步研究和開發以及臨牀前研究和臨牀試驗，為我們的候選產品尋求監管批准，並推出任何我們獲得監管批准的產品並將其商業化。截至2019年9月30日，我們擁有約1.761億美元的現金和現金等價物以及有價證券。根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2019年9月30日，我們現有的現金和現金等價物以及有價證券將足以為我們的運營支出和資本支出需求提供資金，直至2021年第四季度。然而，我們未來的資本要求和我們現有資源支持我們的運營的期限可能與我們的預期有很大的不同，我們無論如何都需要額外的資本，以便完成我們目前任何項目的臨牀開發。我們每月的支出水平將根據新的和正在進行的開發和企業活動而有所不同。由於與我們的候選產品開發相關的時間和活動的長度是高度不確定的，我們無法估計開發以及任何批准的營銷和商業化活動所需的實際資金。我們未來的資金需求，無論是近期還是長期，都將取決於許多因素，包括但不限於：
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SRK-015、SRK-181和任何潛在的未來候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、進展、時間、成本和結果； |
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我們為這些候選產品制定的臨牀開發計劃； |
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我們確定和開發的候選產品的數量和特徵； |
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我們目前參與或將來可能選擇簽訂的任何合作、戰略聯盟或許可協議的條款； |
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滿足美國食品和藥物管理局(“FDA”)、歐洲藥品管理局(“EMA”)和其他可比外國監管機構制定的監管要求的結果、時間和成本； |
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提交、起訴、辯護和強制執行我們的專利主張和其他知識產權的成本； |
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辯護知識產權糾紛的費用，包括第三方對我們或我們的候選產品提起的專利侵權訴訟； |
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競爭技術和市場發展的影響； |
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開發研究細胞系以及開發和完成商業規模外包製造活動的成本和時間；以及 |
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為我們可能在我們選擇自行商業化產品的地區獲得監管批准的任何候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本。 |
我們沒有任何承諾的外部資金來源或其他支持我們的發展努力，除非根據我們與Gilead的合作協議和我們與Janssen的許可協議，我們可能不會全額或根本收到付款，我們不能確定是否會在可接受的條款下或根本不能獲得額外的資金。即使我們收到與Gilead的合作協議或與Janssen的許可協議下的最高付款，這些付款也可能無法滿足我們當前或未來的資金需求。在我們能夠產生足夠的產品或特許權使用費收入來滿足我們的現金需求(我們可能永遠不會這樣做)之前，我們希望通過公共或私人股本發行、債務融資、合作、戰略聯盟、許可安排和其他營銷或分銷安排的組合來為我們未來的現金需求提供資金。如果我們通過公開或私人股本發行籌集額外資金，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的偏好。此外，如果我們通過出售普通股或可轉換或可交換為普通股的證券籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋。此外，任何債務融資都可能使我們承擔固定的支付義務和契約，限制或限制我們採取具體行動的能力，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過營銷和分銷安排或與第三方的其他合作、戰略聯盟或許可安排籌集額外資本，我們可能不得不放棄某些有價值的權利給我們的產品候選者、技術、未來的收入流或研究計劃，或者以可能對我們不利的條款授予許可。我們還可能被要求尋求SRK-015、SRK-181或任何未來候選產品的合作者，而不是在其他方面可能需要的更早階段，或者放棄我們對產品候選或技術的權利，否則我們將尋求開發或商業化自己。如果我們無法以足夠的金額或我們可以接受的條款籌集額外資本，我們可能不得不大大推遲、縮減或停止SRK-015、SRK-181或一個或多個未來產品候選產品或其他研究和開發計劃的開發或商業化。上述任何事件都可能嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況和經營結果，並導致我們普通股的價格下跌。
我們的業務高度依賴於我們的主要候選產品SRK-015以及SRK-181和從我們的其他臨牀前計劃生成的任何未來候選產品的成功。我們的所有候選產品都需要大量額外的臨牀前和臨牀開發，然後我們才能尋求監管批准並將產品投放市場。
我們的開發工作還處於非常早期的階段。我們最近完成了SRK-015的第一階段試驗，並於2019年第二季度開始給患者服用SRK-015的第二階段臨牀試驗。由於SRK-015，我們的主要候選產品，是我們唯一的臨牀階段產品候選，如果SRK-015遇到安全或功效問題，開發延遲，或監管問題或其他問題，我們的開發計劃和業務將受到負面影響。我們的第二個候選產品SRK-181正在臨牀前開發中，我們打算啟動癌症的第一階段臨牀試驗
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2020年第一季度的免疫療法。我們的所有其他計劃都處於臨牀前開發階段，我們可能會從這些計劃中提名其他候選產品。
SRK-015、SRK-181和任何未來的候選產品都需要額外的臨牀前和臨牀開發、一個或多個轄區的監管審查和批准、大量投資、獲得足夠的商業製造能力和重大的營銷努力，然後我們才能從產品銷售中產生任何收入。如果我們遇到任何延遲或阻止臨牀前研究、臨牀試驗、監管審查或批准的問題，或對我們將候選產品商業化的能力產生不利影響的問題，包括： ，我們可能沒有財政資源繼續開發或修改現有的或進入候選產品的新合作
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我們的臨牀前研究或臨牀試驗或他人對與我們相似的候選產品的臨牀試驗的陰性或不確定結果，導致決定或要求進行額外的臨牀前試驗或臨牀試驗或放棄計劃； |
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在我們的臨牀試驗中受試者或使用與我們的候選產品類似的藥物或治療生物製品的個人經歷的與產品相關的副作用； |
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延遲提交研究性新藥申請(“IND”)或類似的外國申請，或延遲或未能獲得監管機構的必要批准以開始臨牀試驗，或臨牀試驗一旦開始暫停或終止； |
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FDA、EMA或可比外國權威機構對我們臨牀試驗的範圍或設計施加的條件； |
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在確定或招募足夠的研究地點或研究人員進行臨牀試驗方面的挑戰； |
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臨牀試驗登記受試者延遲； |
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臨牀試驗受試者輟學率高； |
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與產品候選或進行臨牀試驗所需的其他材料有關的供應不足或質量問題； |
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大於預期的臨牀試驗費用； |
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在臨牀試驗期間，我們候選產品的有效性或安全性較差； |
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不利於FDA、EMA或其他監管機構檢查和審查臨牀試驗地點； |
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我們的第三方承包商或調查人員未能遵守監管要求或以其他方式及時履行其合同義務，或根本未履行； |
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監管要求、政策和指南方面的延遲和變化，包括圍繞臨牀測試或特別是與我們的技術相關的額外監管監管；或 |
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FDA、EMA和類似的外國監管機構對數據的不同解釋。 |
我們發現和開發用於治療嚴重疾病的創新藥物的方法是基於我們的專有平臺，該平臺未經驗證，可能不會產生適銷對路的產品。
我們的專有平臺旨在發現和開發具有高度特異性的單克隆抗體，以實現生長因子信號的選擇性調製。我們的方法植根於我們的結構生物學
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深入瞭解某些生長因子在接近細胞表面時被激活的機制。我們將這些見解與複雜的蛋白質表達、分析開發和單克隆抗體發現能力相結合。然而，我們利用專有平臺開發候選產品的努力基礎上的科學研究仍在進行中。我們最終可能會發現，我們的專有平臺和由此產生的任何候選產品都不具備治療效果所需的特性。因此，我們可能永遠不會成功地開發出適銷對路的產品。如果我們的候選產品發現利用我們的專有平臺被證明是無效的、不安全的或商業上不可行的，我們的整個專有平臺和管道將幾乎沒有價值(如果有的話)，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們將需要擴大組織的規模，我們在管理此增長時可能會遇到困難。
隨着我們臨牀開發計劃和戰略的制定，我們預計我們將需要聘請更多的管理、臨牀開發、科學、法規和行政人員。如果我們的產品候選人接近商業化，我們還需要聘請銷售，營銷和其他商業人員。未來的增長將給管理層成員帶來重大的額外責任，包括：
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識別、招聘、整合、維持和激勵更多員工； |
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有效地管理我們的開發工作，包括SRK-015、SRK-181和任何未來產品候選產品的臨牀和監管審查流程，同時遵守我們對承包商和其他第三方的合同義務；以及 |
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改進我們的運營，財務和管理控制，報告系統和程序。 |
如果獲得批准，我們未來的財務表現和我們將候選產品商業化的能力將部分取決於我們有效管理任何未來增長的能力，我們的管理層可能還必須將不成比例的注意力從日常活動上轉移，以便將大量時間用於管理這些增長活動。
我們目前依賴並在可預見的將來將繼續在很大程度上依賴某些獨立組織、顧問和顧問提供某些服務，包括合同製造商和專注於抗體開發和發現活動的公司。不能保證獨立組織、顧問和顧問在需要時會繼續及時為我們提供服務，也無法保證我們能夠找到合格的替代者。此外，如果我們無法有效地管理我們的外包活動，或者如果我們所提供的服務的質量、準確性或數量因任何原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會延長、延遲或終止，我們可能無法或在獲得監管部門批准我們的候選產品或以其他方式推進我們的業務。我們不能保證我們能夠管理我們現有的顧問，或者以經濟合理的條款找到其他稱職的外部承包商和顧問，或者根本不能保證。
如果我們不能通過招聘新員工和擴大顧問和承包商團隊來有效地擴展我們的組織，我們可能無法成功執行進一步開發和商業化SRK-015、SRK-181或任何未來候選產品所需的任務，因此可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。
如果我們失去了關鍵管理人員，或者如果我們無法招聘更多的高技能人員，我們識別和開發新產品或下一代產品候選產品的能力將受到損害，可能導致市場或市場份額的損失，並可能使我們的競爭力降低。
我們在競爭激烈的生物技術和製藥行業的競爭能力取決於我們吸引和留住高素質的管理、科學和醫療人員的能力。我們高度依賴我們的管理、科學和醫療人員。失去我們的任何高管、其他關鍵員工和其他科學和醫療顧問的服務，以及我們無法找到合適的替代者，都可能導致產品開發延遲並損害我們的業務。
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我們在馬薩諸塞州劍橋的工廠進行運營。該地區是許多其他生物製藥公司和許多學術和研究機構的總部。我們市場對技術人才的競爭非常激烈，可能會阻礙我們以可接受的條款僱用和保留高素質人才的時機，限制我們的能力。
為了吸引有價值的員工留在我們公司，除了工資和現金獎勵外，我們還提供了隨時間授予的限制性股票獎勵和股票期權。隨着時間的推移，限制性股票獎勵和股票期權對員工的價值可能會受到我們無法控制的股票價格變動的顯著影響，並且可能在任何時候都不足以抵消來自其他公司的更有利可圖的報價。儘管我們努力留住有價值的員工，但我們的管理、科學和開發團隊的成員可能會在短時間內終止與我們的僱傭關係。雖然我們與關鍵員工簽訂了僱傭協議，但這些僱傭協議規定了隨意僱傭，這意味着我們的任何員工都可以隨時離職，無論是否提前通知。我們不為這些人或我們任何其他員工的生命維護“關鍵人物”保險。我們的成功還取決於我們繼續吸引、留住和激勵高技能初級、中級和高級科學和醫療人員的能力。
我們的內部計算機系統或我們的合同研究組織或其他承包商或顧問使用的計算機系統可能出現故障或安全漏洞。
儘管實施了安全措施，但我們的內部計算機系統以及我們現有和未來的合同研究組織(CRO)以及其他承包商和顧問的計算機系統容易受到計算機病毒和未經授權的訪問的損害。雖然到目前為止我們還沒有經歷過任何這樣的重大系統故障或安全漏洞，但如果發生這樣的事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營出現實質性中斷。例如，臨牀前或臨牀數據的丟失可能導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們可能依賴第三方來製造我們的候選產品並進行臨牀試驗，與他們的計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或者不適當地披露機密或專有信息，我們可能會承擔責任，並且我們的候選產品的進一步開發和商業化可能會延遲。
我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商可能存在不當行為或其他不當活動，包括不符合監管標準和要求。
我們面臨員工欺詐或員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商進行其他非法活動的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意的、魯莽的和/或疏忽的行為，未能遵守FDA、EMA和其他類似的外國監管機構的法律；向FDA、EMA和其他類似的外國監管機構提供真實、完整和準確的信息；遵守我們制定的製造標準；遵守美國的醫療欺詐和濫用法律以及類似的外國欺詐性不當行為法律；或者準確地報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。如果我們獲得FDA批准我們的任何候選產品，並開始在美國將這些產品商業化，我們在這些法律下的潛在風險將顯著增加，我們與遵守這些法律相關的成本也可能增加。除其他事項外，這些法律可能會影響我們目前與主要調查人員和研究患者的活動，以及擬議的和未來的銷售、營銷和教育計劃。我們已經通過了業務行為和道德規範，但並不總是能夠識別和阻止我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商的不當行為，我們為檢測和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或其他行為或由於未能遵守這些法律或法規而提起的訴訟。如果針對我們採取任何行動，而我們未能成功捍衞自己或維護自己的權利，這些行動可能會導致施加民事、刑事和行政處罰、損害賠償、金錢罰款、個人監禁、移交、可能被排除在參與政府醫療保健計劃之外、額外的報告義務和監督(如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決不遵守這些法律的指控、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益以及我們的業務削減)。
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FDA、SEC和其他政府機構資金不足，包括政府關閉，可能會阻止及時開發新產品和服務或將其商業化，或者以其他方式阻止這些機構執行我們業務運營可能依賴的正常業務功能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審核和批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平以及法律、法規和政策更改。因此，該機構的平均審查時間近年來波動較大。此外，我們的運營可能依賴的其他機構的政府資金，包括那些為研究和開發活動提供資金的機構，受到政治進程的影響，而政治進程本身就是流動和不可預測的。
FDA和其他機構的中斷也可能會延緩必要的政府機構對新藥進行審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去幾年中，美國政府已經關閉了幾次，某些監管機構，如FDA，不得不解僱關鍵的FDA和其他政府僱員，並停止關鍵活動。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們的監管提交文件的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。未來的關閉還可能影響其他政府機構(如SEC)，這也可能通過延遲對我們的公開申報文件的審查來影響我們的業務，只要這種審查是必要的，以及我們進入公開市場的能力。
與研發和生物製藥行業相關的風險
臨牀前發展不確定。我們的臨牀前計劃可能會出現延遲或可能永遠無法進入臨牀試驗，這將對我們及時獲得監管批准或將這些計劃商業化的能力產生不利影響，這將對我們的業務產生不利影響。
我們尚未為SRK-015和SRK-181以外的任何計劃提名候選產品。在我們可以開始任何候選產品的臨牀試驗之前，我們必須完成廣泛的臨牀前研究，以支持我們在美國計劃的IND或在其他司法管轄區的類似應用。我們不能確定我們的臨牀前研究的及時完成或結果，也無法預測FDA、EMA或其他監管機構是否會接受我們提出的臨牀計劃，或者我們的臨牀前研究的結果是否最終將支持我們的計劃的進一步發展。因此，我們無法確定是否能夠在預期的時間內(如果有的話)提交IND或類似的臨牀前計劃申請，也不能確定提交IND或類似申請是否會導致FDA、EMA或其他監管機構允許開始臨牀試驗。
進行臨牀前測試可能是一個漫長、耗時和昂貴的過程。這種測試所需的時間可以根據程序的類型、複雜性和新穎性而有很大的不同，並且每個程序可以是幾年或更長時間。與我們正在進行臨牀前測試和研究的項目相關的延遲可能會導致我們招致額外的運營費用。我們還可能受到與某些項目的臨牀前測試和研究相關的延遲的影響，這些延遲是我們的合作者或我們對其有限或沒有控制的潛在未來合作者的責任。產品候選的臨牀前研究的開始和完成速度可能會受到許多因素的影響，例如，與監管機構就必要的臨牀前研究計劃和/或適當的臨牀前研究設計的範圍達成共識方面的挑戰。
由於我們的資源和資金渠道有限，我們必須優先開發某些計劃和候選產品；這些決策可能被證明是錯誤的，並可能對我們的業務產生不利影響。
由於多種原因，我們可能無法從當前或未來的研究計劃中為臨牀開發找到可行的新產品候選產品。如果我們找不到其他潛在的候選產品，我們的業務可能會受到重大損害。
研究計劃繼續開發我們現有的和任何計劃的候選產品，包括其他適應症，並確定新的候選產品和疾病目標，無論最終是否成功，都需要大量的技術、財務和人力資源。我們的研究項目最初可能會顯示出希望
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確定潛在的適應症和/或候選產品，但由於多種原因未能產生臨牀開發結果，包括：
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所使用的研究方法可能無法成功識別潛在的適應症和/或候選產品； |
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潛在的候選產品在進一步研究後可能被證明具有有害的副作用或其他特徵，表明它們不太可能是安全或有效的產品；或 |
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可能需要比我們擁有的更多的人力和財力資源來為我們的候選產品確定額外的治療機會，或者通過內部研究計劃開發合適的潛在候選產品，從而限制我們開發、多樣化和擴展產品組合的能力。 |
由於我們的財力和人力資源有限，我們打算最初將重點放在研究計劃和產品候選產品上，以獲得一組有限的適應症。因此，我們可能會放棄或延遲對某些潛在產品候選產品的機會追求，或對後來證明具有更大商業潛力或更大成功可能性的其他跡象的追求。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。
因此，我們無法保證我們永遠能夠為我們現有的候選產品找到額外的治療機會，或者通過內部研究計劃開發出合適的潛在候選產品，這可能會對我們未來的增長和前景產生重大不利影響。我們可能會將我們的努力和資源集中在最終證明不成功的潛在產品候選或其他潛在計劃上。
生物製藥的成功開發高度不確定。
生物製藥的成功發展是高度不確定的，並且取決於許多因素，其中許多因素是我們無法控制的。在開發的早期階段看似有希望的候選產品可能由於以下幾個原因未能進入市場：
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臨牀前研究結果可能顯示候選產品效果不如預期，或具有有害或有問題的副作用； |
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臨牀試驗結果可能顯示候選產品的效果低於預期(例如，臨牀試驗可能無法滿足其主要終點)或具有不可接受的副作用或毒性； |
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延遲或未能收到必要的監管批准。除其他外，此類延遲可能是由於臨牀試驗登記緩慢、患者退出試驗、達到試驗終點的時間長度、數據分析或生物製品許可證申請(“BLA”)準備的額外時間要求、與FDA的討論、FDA要求額外的臨牀前或臨牀數據，或意外的安全性或製造問題造成的； |
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製造成本、配方問題、定價或報銷問題或其他使候選產品不經濟的因素；以及 |
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他人及其競爭產品和技術的專有權可能會阻止我們的候選產品之一被商業化。 |
完成臨牀試驗和提交營銷批准申請以供監管機構做出最終決定所需的時間長短因產品候選產品而異，可能難以預測。
即使我們成功獲得市場批准，任何已批准產品的商業成功也在很大程度上取決於覆蓋範圍的可用性和第三方付款人(包括政府)的充分報銷
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支付方，如Medicare和Medicaid計劃和管理型醫療組織，可能會受到現有和未來旨在降低醫療成本的醫療改革措施的影響。第三方付款人可能要求我們進行額外的研究，包括與產品成本效益相關的上市後研究，以獲得報銷資格，這可能會造成成本高昂，並轉移我們的資源。如果政府和其他醫療保健付款人不為我們的任何產品提供覆蓋範圍和足夠的報銷水平，則一旦獲得批准，市場接受度和商業成功將會降低。
此外，如果我們的任何候選產品被批准用於營銷，我們將承擔重大的持續監管義務，包括提交安全和其他上市後信息和報告以及註冊、符合(或保證我們的第三方提供商遵守)當前的良好製造實踐(“cGMP”)，以及對我們進行審批後進行的任何臨牀試驗遵守良好的臨牀實踐(“GCP”)。此外，我們或監管機構可能會識別之前未知的產品審批後問題，例如未預料到的嚴重程度或頻率的不良事件。遵守這些審批後要求的成本很高，審批後對我們的產品候選人的任何不遵守或其他問題都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
臨牀前和臨牀開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。在完成SRK-015、SRK-181或任何未來候選產品的開發和商業化過程中，我們可能會招致額外的成本或經歷延遲，或最終無法完成。
為了獲得將任何候選產品商業化所需的監管批准，我們必須通過廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗證明我們的候選產品對人體是安全有效的。臨牀測試是昂貴的，可能需要很多年才能完成，而且其結果本身就是不確定的。我們可能無法建立適用的監管當局認為具有臨牀意義的臨牀終點，並且臨牀試驗在測試的任何階段都可能失敗。早期臨牀試驗和後期臨牀試驗之間的試驗設計差異使得很難將早期臨牀試驗的結果外推到後期臨牀試驗。此外，臨牀數據往往容易受到各種解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀試驗中表現令人滿意，但他們的產品卻未能獲得市場批准。
對於每個候選產品，成功完成臨牀試驗是向FDA提交BLA、向EMA提交營銷授權申請(“MAA”)以及向可比外國監管機構提交類似營銷申請的先決條件，因此，任何候選產品的最終批准和商業營銷。我們不知道我們的任何臨牀試驗是否會按計劃開始或完成，如果有的話。
我們可能會遇到啟動或完成臨牀試驗的延遲。我們還可能在未來可能進行的任何臨牀試驗期間或因此而經歷許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻止我們獲得營銷批准或將SRK-015、SRK-181或任何未來候選產品商業化的能力，包括：
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延遲或無法與FDA或可比的外國監管機構就可接受的臨牀試驗設計達成協議； |
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監管機構或機構審查委員會(“iRBs”)或倫理委員會不得授權我們或我們的調查人員在預期的試驗地點開始臨牀試驗或進行臨牀試驗； |
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我們可能會遇到與預期的試驗地點和預期的CRO就可接受的條款達成協議或未能達成協議的情況，這些協議的條款可能經過廣泛的談判，並且在不同的CRO和試驗地點之間可能有很大差異； |
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任何候選產品的臨牀試驗可能無法證明安全性和有效性，或產生負面或不確定的結果，我們可能決定，或監管機構可能要求我們進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或者我們可能決定放棄產品開發計劃； |
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任何候選產品的臨牀試驗所需的受試者數量可能大於我們的預期，這些臨牀試驗的登記可能比我們預期的更慢或更具挑戰性，或者受試者可能退出這些臨牀試驗或未能以高於我們預期的速度返回治療後隨訪； |
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在確定或招募足夠的研究地點或研究人員進行臨牀試驗方面的挑戰； |
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我們的第三方承包商可能無法遵守監管要求或未能及時履行其對我們的合同義務，或者根本沒有， |
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臨牀研究地點或臨牀調查人員可能偏離臨牀試驗方案或退出試驗，這可能需要我們添加新的臨牀試驗地點或調查人員； |
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我們可以選擇，或監管機構，iRBs或倫理委員會可能要求我們或我們的研究人員出於各種原因暫停或終止臨牀研究或試驗，包括不遵守監管要求或發現參與者面臨不可接受的健康風險； |
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候選產品的臨牀試驗成本可能高於我們的預期； |
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我們的候選產品或進行候選產品臨牀試驗所需的其他材料的供應或質量可能不足以啟動或完成給定的臨牀試驗； |
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我們的候選產品可能有不良副作用或其他意想不到的特徵，導致我們或我們的調查人員、監管機構、iRBs或倫理委員會暫停或終止試驗，或者其他療法的臨牀測試報告可能會引起對我們的產品候選產品的安全性或有效性的關注； |
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我們未能根據候選產品的臨牀或臨牀前數據和/或來自與我們的候選產品相同類別的其他分子的數據，為候選產品建立適當的安全配置文件； |
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FDA、EMA或其他監管機構可能要求我們提交更多數據，如長期毒理學研究，或在允許我們啟動臨牀試驗之前施加其他要求 |
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在開發產品候選產品期間護理標準的演變或適用的政府法規或政策的變化，需要對正在進行的臨牀試驗和/或進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗進行修改；以及 |
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缺乏足夠的資金來完成臨牀試驗。 |
如果臨牀試驗被我們、進行此類試驗的機構的iRBs或FDA、EMA或其他監管機構擱置、暫停或終止，或者如果數據安全監測委員會(DSMB)建議暫停或終止臨牀試驗，我們也可能會遇到延遲。暫停或終止可能是由於多種因素造成的，包括未能按照監管要求或我們的臨牀協議進行臨牀試驗，FDA、EMA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致臨牀持有，無法預見的安全問題或副作用，未能證明使用產品或治療的益處，未能建立或實現具有臨牀意義的試驗終點，政府法規或行政行為的變化，或缺乏足夠的資金繼續進行臨牀試驗。
導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的許多因素也可能最終導致對我們的候選產品的監管批准被拒絕。此外，FDA、EMA或其他監管機構可能不同意我們的臨牀試驗設計和我們對臨牀試驗數據的解釋，或者即使在他們審查並評論了我們的臨牀試驗設計之後，也可能會更改批准要求。例如，我們預計我們未來的一些試驗將在一定程度上利用“開放標籤”試驗設計，並且我們正在進行
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SRK-015在2型和3型SMA中的第二階段臨牀試驗部分採用開放標籤試驗設計。開放標籤試驗是一種患者和研究者都知道患者是否正在接受測試物品或現有批准藥物或安慰劑的試驗。開放標籤試驗受到各種限制，這些限制可能會誇大任何治療效果，因為開放標籤研究中的患者意識到他們正在接受治療。開放標籤試驗可能會受到“患者偏見”的影響，例如，如果患者認為他們的症狀僅僅因為他們意識到接受實驗性治療而有所改善。此外，被選擇進行早期臨牀試驗的患者通常有更嚴重的疾病或狀況，他們的症狀可能必然會改善，儘管產品候選在調查中。開放標籤試驗也可能受到“調查者偏見”的影響，其中那些評估和審查臨牀試驗的生理結果的人知道哪些患者已經接受了治療，並且考慮到這一知識，可以更好地解釋治療組的信息。開放標籤設計所導致的臨牀試驗中潛在的偏倚來源可能無法得到充分緩解，並可能導致我們利用這種設計的任何試驗失敗，並且可能需要進行額外的試驗來支持未來的市場應用。此外，FDA、EMA或其他監管機構甚至在對我們臨牀試驗的設計進行了審查和評論後，也可能會更改批准要求。
如果我們在臨牀測試或營銷批准方面遇到延遲，我們的產品開發成本將會增加。我們不知道我們的任何臨牀試驗是否會按計劃開始，是否需要重組或將按計劃完成，或者根本沒有。重大的臨牀試驗延誤還可能縮短我們可能擁有將候選產品商業化的專有權的任何時期，並可能允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會損害我們成功將候選產品商業化的能力，並損害我們的業務和運營結果。我們臨牀開發計劃中的任何延遲可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況和手術結果。
臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測未來的結果。早期臨牀試驗中候選產品的成功可能不會在後期試驗中複製。
臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測未來臨牀試驗的結果。臨牀前研究和早期臨牀試驗的主要目的是研究藥代動力學和藥效學，瞭解候選產品的副作用，並評估各種劑量和劑量計劃。我們目前或未來的候選產品可能在患者身上表現出與實驗室研究不同的化學、生物和藥理特性，或者可能以不可預見或有害的方式與人體生物系統相互作用。臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示所需的藥理性質或產生必要的安全性和有效性結果，儘管已經通過臨牀前研究和初步臨牀試驗取得進展。我們最近在健康成人志願者中完成了SRK-015的1期試驗，並將SRK-015推進到2型和3型SMA的2期試驗。我們不能向您保證第二階段試驗，或任何其他SRK-015的臨牀試驗，將顯示積極的結果。不能保證我們目前或未來的任何臨牀試驗最終都會成功，或支持我們任何候選產品的進一步臨牀開發。通過臨牀試驗進行的藥物和生物製品的失敗率很高。製藥和生物技術行業的一些公司在後期臨牀開發方面遭受了重大挫折，即使在早期研究中取得了有希望的結果之後，我們的臨牀開發中的任何此類挫折都可能對我們的業務和運營結果產生重大不利影響。
我們不時宣佈或發佈的臨牀試驗的中期和初步結果可能會隨着更多的患者數據變得可用而改變，並受審核、驗證和驗證程序的制約，這些程序可能會導致最終數據發生實質性變化。
我們可能會不時發佈中期數據，包括中期頂線結果或臨牀試驗的初步結果。隨着更多的患者數據可用，我們臨牀試驗的中期數據和結果可能會發生實質性的變化。初步或頂線結果仍需接受審計、驗證和驗證程序，這可能導致最終數據與我們先前發佈的中期和初步數據存在實質性差異。因此，中期和初步數據可能無法預測最終結果，應謹慎查看，直到最終數據可用。初步或中期數據與最終數據之間的差異可能會對我們的業務產生不利影響。
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我們未來的臨牀試驗或我們未來合作者的臨牀試驗可能會揭示在我們的臨牀前研究或早期臨牀試驗中未見的重大不良事件，並且可能導致可能會抑制監管批准或市場接受我們的任何候選產品的安全性配置文件。
如果在我們的任何臨牀試驗中觀察到重大不良事件或其他副作用，我們可能難以招募患者參加我們的臨牀試驗，患者可能會退出我們的試驗，或者我們可能被要求完全放棄一個或多個候選產品的試驗或開發工作。我們、FDA、EMA或其他適用的監管機構或IRB可隨時出於各種原因暫停候選產品的臨牀試驗，包括相信在此類試驗中的受試者或患者正面臨不可接受的健康風險或不良副作用。生物技術行業開發的一些潛在療法最初在早期試驗中顯示出治療前景，後來被發現會導致副作用，阻礙它們的進一步發展。副作用可能導致許多潛在的重大負面後果，包括：
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我們可以暫停此類產品的銷售； |
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監管當局可以拒絕向候選產品授予市場批准或撤回對該產品的批准； |
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監管當局可能要求在此類產品的標籤上附加警告； |
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我們可能被要求為此類產品制定REMS，或如果REMS已經到位，則納入REMS下的額外要求，或制定類似於可比外國監管當局要求的策略； |
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我們可能需要進行額外的上市後研究； |
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我們可能會被起訴，並對造成傷害的對象或患者承擔責任；或 |
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我們的聲譽可能會受損。 |
任何這些發展都可能對我們獲得或保持對候選產品的批准的前景產生不利影響，和/或抑制市場對任何批准的產品的接受，並可能對我們的業務、財務狀況和潛在客户造成重大損害。
如果我們在臨牀試驗中登記患者時遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會延遲或以其他方式受到不利影響。
由於各種原因，我們在臨牀試驗中可能會遇到患者登記方面的困難。根據臨牀試驗方案及時完成臨牀試驗，除其他外，取決於我們是否有能力招收足夠數量的患者，這些患者在試驗結束前仍留在試驗中。患者的入院取決於許多因素，包括：
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方案中定義的患者資格和排除標準； |
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分析試驗的主要終點所需的患者羣體的大小； |
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參與試點的數量和地點； |
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患者接近試驗地點； |
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試驗設計； |
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我們招聘具有適當能力和經驗的臨牀試驗研究人員的能力； |
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臨牀醫生和患者對正在研究的候選產品相對於其他可用療法的潛在優勢和風險的看法； |
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我們獲得和維持患者同意的能力；以及 |
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參加臨牀試驗的患者在完成前退出試驗的風險。 |
例如，我們最初正在開發SRK-015，用於治療SMA，這是一種罕見的疾病，在美國和歐洲估計有30，000至35，000名患者受到影響。因此，我們在SRK-015臨牀試驗中登記患者可能會遇到困難，部分原因是由於患者人數較少。此外，我們的臨牀試驗將與其他臨牀試驗競爭與我們的產品候選在相同治療領域的候選產品，這種競爭將減少我們可以使用的患者的數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加由我們的競爭對手之一進行的試驗。由於合格臨牀研究人員的數量有限，我們預計我們的一些臨牀試驗將在我們的一些競爭對手使用的相同臨牀試驗地點進行，這將減少在這些臨牀試驗地點可用於我們臨牀試驗的患者數量。此外，患者可以選擇退出臨牀試驗，轉而使用FDA批准的療法進行治療。
患者登記延遲可能會導致成本增加或可能影響我們未來臨牀試驗的時間或結果，這可能會阻止這些試驗的完成，並對我們推進候選產品開發的能力產生不利影響。
如果產品責任訴訟針對我們，我們可能會招致重大責任，並可能被要求限制我們候選產品的商業化。
由於在臨牀試驗中測試SRK-015和我們未來的任何候選產品，包括預期的SRK-181測試，我們面臨着產品責任的固有風險，如果我們將任何產品商業化，如果獲得批准，我們將面臨更大的風險。例如，如果我們的候選產品在臨牀試驗、製造、營銷或銷售過程中造成或被認為造成傷害，或者被發現不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能對產品固有的危險發出警告、疏忽、嚴格責任或違反保證的指控。根據國家消費者保護法，也可以主張索賠。如果我們不能成功地針對產品責任索賠進行辯護，我們可能會招致重大責任或被要求限制我們的候選產品的商業化。即使是成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。無論是非曲直或最終結果，責任索賠都可能導致：
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無法將產品候選產品推向市場； |
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減少了對我們產品的需求； |
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損害我們的聲譽； |
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退出臨牀試驗參與者，無法繼續臨牀試驗； |
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監管機構發起調查； |
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抗辯相關訴訟的費用； |
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挪用管理層的時間和我們的資源； |
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向試驗參與者提供豐厚的金錢獎勵； |
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產品召回、撤回或貼標籤、營銷或促銷限制； |
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收入損失； |
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耗盡任何可用的保險和我們的資金資源； |
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如果獲得批准，則無法將任何候選產品商業化；以及 |
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我們的股價下跌。 |
我們無法以可接受的成本獲得足夠的產品責任保險，以防止潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或抑制我們單獨或與合作者共同開發的產品的商業化。我們可能無法獲得，或可能在不利條件下獲得額外的臨牀試驗保險，其金額足以支付我們任何臨牀試驗的任何負債。我們的保險單也可能有各種排除，我們可能會受到產品責任索賠的約束，而我們沒有承保範圍。我們可能必須支付超過我們的承保範圍限制或不在我們的保險範圍內的由法院裁決或在和解協議中協商的任何金額，並且我們可能沒有或無法獲得足夠的資本來支付這些金額。即使我們與任何未來的公司合作者達成協議，使我們有權獲得損失賠償，但如果發生任何索賠，此類賠償可能不可用或不充分。
我們面臨來自其他生物技術和製藥公司的重大競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。
生物製藥行業競爭激烈，創新迅速。我們的競爭對手可能能夠開發出其他能夠達到類似或更好效果的藥物。我們潛在的競爭對手包括主要的跨國製藥公司、成熟的生物技術公司、專業製藥公司和大學以及其他研究機構。我們的許多競爭對手擁有更多的資金、技術和其他資源，例如更多的研發人員、經驗豐富的營銷和製造組織以及成熟的銷售隊伍。較小的或早期的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是當他們開發新的方法來治療疾病跡象時，我們的候選產品也專注於治療。老牌製藥公司也可能投入巨資加速新療法的發現和開發，或獲得許可的新療法，這可能會使我們開發的候選產品過時。生物技術和製藥行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們的競爭對手身上。由於技術的商業適用性的進步和在這些行業投資的資金的增加，競爭可能會進一步加劇。我們的競爭對手，無論是單獨還是與合作伙伴合作，都可能在獨家基礎上成功地開發、獲得或許可比我們的候選產品更有效、更安全、更容易商業化或成本更低的藥物或生物產品，或者可能開發我們開發技術和產品所需的專有技術或安全的專利保護。我們相信，影響候選產品開發和商業成功的關鍵競爭因素是功效、安全性、耐受性、可靠性、使用方便性、價格和報銷。
我們預計將與專注於治療疾病跡象的其他公司競爭，我們的候選產品也專注於治療。競爭對手可以開發與我們的技術專注於相同疾病途徑的技術，也可以專注於以完全不同的方式治療目標疾病。在某種程度上，開發的新藥比我們開發的任何候選產品更有效，這可以減少或否定對我們的候選產品的需求。此外，雖然我們相信我們的候選產品可能會與現有或新興的某些疾病適應症(包括SMA和癌症)的護理標準一起使用，但隨着公司繼續改善現有的護理標準，更有效的藥物療法可能會出現，從而減少或完全否定我們的候選產品的好處。我們的競爭對手還可能包括正在或將要為我們在早期產品線中瞄準的相同治療領域開發治療方法的公司，包括神經肌肉疾病、癌症、纖維化和貧血。
即使我們獲得了候選產品的監管批准，競爭對手產品的可用性和價格可能會限制我們對候選產品的需求和定價。如果我們對候選產品的接受受到價格競爭或不情願的限制，我們可能無法執行我們的業務計劃
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醫生可以從現有的治療方法切換到我們的候選產品，或者如果醫生切換到其他新藥或生物產品，或者選擇保留我們的候選產品在有限的情況下使用。
即使我們開發的候選產品獲得了營銷批准，也可能無法達到醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人對市場的接受程度，這是商業成功所必需的。
如果SRK-015、SRK-181或我們開發的任何未來候選產品獲得市場批准，無論是作為單一代理還是與其他療法結合使用，它仍可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人足夠的市場接受度。例如，醫生可能認為用SMN上調因子如nusinsen治療SMA患者就足夠了，因此不願意將SRK-015與這種SMN上調因子結合使用。如果我們開發的候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，也可能無法盈利。任何候選產品的市場接受程度，如果被批准進行商業銷售，將取決於許多因素，包括：
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與替代療法相比的療效和潛在優勢； |
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有能力提供我們的產品，如果獲得批准，以具有競爭力的價格銷售； |
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與替代治療相比，方便且易於管理； |
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目標患者羣體嘗試新療法的意願和醫生開出這些療法的意願； |
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營銷和分銷支持的力度； |
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獲得足夠的第三方保險和足夠的報銷的能力；以及 |
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任何副作用的發生率和嚴重程度。 |
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰或招致成本，這可能對我們業務的成功產生重大不利影響。
我們受到眾多環境、健康和安全法律法規的約束，包括管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的研究和開發活動涉及使用生物和危險材料，並生產危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂處理這些材料和廢物的合同。我們無法消除這些材料造成污染或傷害的風險，這些風險可能會中斷我們的商業化努力、研發工作和業務運營，造成環境損害，導致昂貴的清理費用，並根據適用的法律法規對這些材料和特定廢物產品的使用、儲存、處理和處置承擔法律責任。雖然我們相信我們的第三方製造商用於處理和處置這些材料的安全程序總體上符合這些法律法規規定的標準，但我們不能保證情況是這樣的，或者消除這些材料造成意外污染或傷害的風險。在這種情況下，我們可能要對由此造成的任何損害負責，並且此類責任可能超出我們的資源，州或聯邦或其他適用當局可能會限制我們對某些材料的使用和/或中斷我們的業務運營。此外，環境法律法規復雜，變化頻繁，而且趨於更加嚴格。我們不能預測這些變化的影響，也不能確定我們未來的合規性。此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會招致大量成本。這些當前或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
雖然我們保留了工人補償保險，以涵蓋我們可能因使用危險材料或其他工傷而導致員工受傷而引起的成本和費用，但此保險可能無法提供足夠的潛在責任承保範圍。我們不攜帶特定的生物廢物或危險廢物
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保險範圍、工人補償或財產和傷亡以及一般責任保險單，其中包括生物或危險廢物暴露或污染引起的損害和罰款的保險範圍。
全面税制改革立法可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
2017年12月22日，特朗普總統簽署了“減税和就業法案”(TCJA)，該法案對1986年修訂的“國內收入法”(以下簡稱“法”)進行了重大改革。TCJA包含對企業税收的重大變化，包括降低企業税率，限制利息支出的税收扣除，限制淨經營損失的扣除和消除淨經營損失的結轉，以及修改或廢除許多業務扣減和信貸(包括減少針對罕見疾病或一般稱為“孤兒藥物”的某些藥物的測試中產生的某些臨牀測試費用的業務税收抵免)。
我們使用淨營業虧損結轉和某些税收抵免結轉的能力可能受到限制。
截至2018年12月31日，我們的聯邦和州所得税結轉淨營業虧損分別為9300萬美元和9240萬美元，開始於2034年到期，但我們2018年聯邦淨營業虧損結轉4260萬美元未到期。截至2018年12月31日，我們還擁有用於聯邦和州所得税目的的可用税收抵免結轉，分別為400萬美元和110萬美元，分別於2034年和2020年到期。根據守則第382條，我們所有權的變動可能會限制我們的淨經營虧損結轉和税收抵免結轉的金額，每年可用於抵銷我們未來的應税收入(如有)。這一限制通常適用於我們公司所有權在三年內累計變更超過50%的情況。任何此類限制可能會顯着降低我們在到期前利用淨營業虧損結轉和税收抵免結轉的能力。根據第382條，自我們成立以來發生的私募配售和其他交易，以及我們的首次公開募股，可能會引發此類所有權變更。任何此類限制，無論是由於我們的首次公開募股、先前的私募配售、我們現有股東出售我們的普通股還是我們額外出售我們的普通股，都可能對我們未來幾年的經營結果產生重大不利影響。降低TCJA項下的公司税率可能導致我們的淨經營虧損結轉和其他可供我們使用的遞延税項資產的經濟效益減少。根據TCJA，2017年12月31日後產生的淨經營虧損將不會到期。
我們目前的運營集中在一個地點，我們或我們所依賴的第三方可能會受到地震或其他自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
我們目前的業務位於馬薩諸塞州劍橋的設施內。任何計劃外事件，如洪水、火災、爆炸、地震、極端天氣條件、醫療流行病、電力短缺、電信故障或其他自然或人為事故或事件，導致我們無法充分利用我們的設施、任何臨牀試驗現場的設施或我們第三方合同製造商的製造設施，都可能對我們運營業務的能力產生重大不利影響，特別是在日常基礎上，並對我們的財務和運營條件產生重大負面影響。失去對這些設施的訪問可能會導致成本增加、產品候選開發延遲或業務運營中斷。地震或其他自然災害可能會進一步擾亂我們的運營，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大的不利影響。如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用全部或大部分總部，損壞的關鍵基礎設施，例如我們的研究設施或第三方合同製造商的製造設施，或者其他中斷的運營，我們可能很難或在某些情況下不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務。在發生嚴重災難或類似事件時，我們現有的災難恢復和業務連續性計劃可能會被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的有限性質，我們可能會招致大量費用，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。作為我們風險管理政策的一部分，我們將保險範圍維持在我們認為適合我們業務的水平。然而，如果這些設施發生事故或事故，我們不能向您保證保險金額將足以支付任何損害和損失。如果我們的設施，或我們的製造設施
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第三方合同製造商，由於事故或事件或任何其他原因而無法運行，即使在很短的一段時間內，我們的任何或所有研發計劃都可能受到損害。任何業務中斷都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和潛在客户產生重大不利影響。
與政府法規相關的風險
我們在美國、歐盟(“EU”)和其他司法管轄區的產品候選產品的監管審批流程目前尚不確定，並且將是漫長、耗時和固有不可預測的，我們可能會在臨牀開發和監管批准方面遇到重大延遲(如果有的話)。
藥物產品(包括生物製品)的研究、測試、製造、標籤、批准、銷售、進口、出口、營銷、促銷和分銷，均受美國FDA和美國境外其他監管機構的廣泛監管。在獲得FDA的生物製品許可證之前，我們不允許在美國銷售任何生物產品。我們以前沒有向FDA提交過BLA，也沒有向可比的外國當局提交過類似的營銷申請。BLA必須包括廣泛的臨牀前和臨牀數據和支持信息，以確定候選產品對於每個所需的適應症都是安全、純淨和有效的。BLA還必須包括有關產品的化學、製造和控制的重要信息，並且製造設施必須完成成功的許可證前檢查。
FDA可就申請中可能提出的複雜或新穎問題，包括與支持批准的安全和功效數據的充分性相關的問題，尋求專家小組(稱為諮詢委員會)的獨立建議。諮詢委員會的意見雖然沒有約束力，但可能會對我們根據完成的臨牀試驗開發的任何候選產品獲得批准的能力產生重大影響。
此外，臨牀試驗可能會因各種原因而延遲或終止，包括與以下相關的問題、延遲或失敗：
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獲得監管授權以開始臨牀試驗(如果適用)； |
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開始和完成計劃的試驗所需的財政資源的可用性； |
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與預期的CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，這些協議的條款可以進行廣泛的談判，並且在不同的CRO和試驗地點之間可能存在顯著差異； |
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確定和維護足夠數量的試驗地點，其中一些可能已經從事其他臨牀試驗計劃，包括一些可能用於相同或相似適應症的試驗地點； |
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在每個臨牀試驗地點獲得獨立的IRB或倫理委員會的批准； |
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招募足夠數量的合適患者參加並及時完成試驗； |
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讓患者完成試驗或返回進行治療後隨訪； |
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臨牀試驗地點和研究者遵守試驗方案，符合GCP要求並完成試驗； |
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我們的第三方CRO和臨牀站點滿足其合同職責並滿足預期的最後期限； |
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解決臨牀試驗過程中出現的任何患者安全問題； |
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解決與新的或現有的法律或法規的任何衝突； |
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添加新的臨牀試驗站點；或 |
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根據cGMP法規制造合格材料用於臨牀試驗。 |
此外，臨牀試驗可能會由我們、進行此類試驗的機構的iRBs或FDA、EMA或其他監管機構暫停或終止，或由DSMB針對此類試驗建議暫停或終止，原因包括未能按照法規要求或我們的臨牀協議進行臨牀試驗，FDA、EMA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致臨牀擱置，無法預見的安全問題或副作用，未能政府法規或行政行為的變化，或缺乏足夠的資金來繼續進行臨牀試驗。如果我們的候選產品終止或延遲完成任何臨牀試驗，我們候選產品的監管批准前景和商業前景將受到損害，我們產生產品收入的能力將被延遲。此外，在完成任何臨牀試驗方面的任何延遲都將增加我們的成本，減慢我們的產品開發和審批流程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。
FDA可能不同意我們的開發計劃，我們可能無法獲得監管部門批准我們的候選產品。
FDA批准一種新的生物或藥物通常需要來自相關患者人羣中生物或藥物的兩個(在某些情況下是一個)充分和控制良好的關鍵第三階段臨牀試驗的陽性數據。3期臨牀試驗通常涉及數百名患者，成本高昂，需要數年時間才能完成。
我們的臨牀試驗結果可能不支持批准。我們的候選產品可能由於多種原因未能獲得監管批准，包括以下原因：
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FDA、EMA或可比的外國監管機構可能不同意我們的臨牀試驗的設計或實施； |
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我們可能無法向FDA、EMA或可比的外國監管機構證明，我們的候選產品對於他們提出的任何適應症都是安全有效的； |
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臨牀試驗結果可能不符合FDA、EMA或可比外國監管機構要求批准的統計顯著性水平； |
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我們可能無法證明我們的候選產品的臨牀和其他好處超過了他們的安全風險； |
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FDA、EMA或可比的外國監管機構可能不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋； |
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從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據可能不足以讓FDA、EMA或可比的外國監管當局滿意，以支持在外國司法管轄區提交BLA或其他類似的提交，或獲得美國或其他地方的監管批准； |
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FDA、EMA或類似的外國監管機構可能無法批准我們與其簽訂臨牀和商業供應合同的第三方製造商的製造工藝或設施；以及 |
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FDA、EMA或可比外國監管機構的批准政策或法規可能發生重大變化，導致我們的臨牀數據不足以獲得批准。 |
我們已從FDA獲得SRK-015用於治療SMA的孤兒藥物指定，以及EMA授予SRK-015用於治療SMA的孤兒藥物指定。我們可能會為SRK-015從其他司法管轄區的監管當局尋求孤兒藥物指定，併為我們未來的候選產品從FDA、EMA或其他司法管轄區的監管當局尋求孤兒藥品指定。在這些中的任何一個
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在某些情況下，我們可能無法收到請求的指定，或者我們可能無法實現與孤兒藥物指定相關的好處，包括潛在的市場排他性。
根據“孤兒藥物法”，FDA可以將一種產品指定為孤兒藥物，前提是該產品旨在治療一種罕見的疾病或條件，定義為在美國患者人數少於20萬，或者在美國患者人數超過20萬的情況下，沒有合理的預期，開發藥物的成本將從美國的銷售中收回。(注：如果沒有合理的預期，開發該藥物的成本將從美國的銷售中收回，則FDA可以指定該產品為孤兒藥物。在此情況下，定義為美國患者人數少於200，000的患者或患者人數超過200，000者，FDA可將該產品指定為孤兒藥物。在歐洲聯盟，根據EMA孤兒藥品委員會(“COMP”)的建議，歐盟委員會授予孤兒藥物名稱，以促進開發以下產品：(A)用於診斷、預防或治療影響歐洲聯盟10，000人中不超過5人的危及生命或慢性衰弱的疾病，或(B)用於診斷、預防或治療危及生命的、嚴重衰弱的或嚴重的慢性疾病，如果沒有激勵措施，該藥物在歐洲聯盟中的銷售不太可能在歐洲聯盟的10，000人中進行，或(B)用於診斷、預防或治療危及生命的、嚴重衰弱的或嚴重的慢性疾病，如果沒有激勵措施，該藥物的銷售不太可能在歐洲聯盟的10，000人中達到5/10，或(B)用於診斷、預防或治療危及生命的嚴重衰弱或嚴重的慢性疾病此外，孤兒藥物的名稱要求沒有令人滿意的診斷、預防或治療該疾病的方法，或者，如果存在這樣的方法，該藥物必須對受該疾病影響的人有顯著的益處。我們在美國或歐洲為候選產品授予的任何孤兒藥物稱號都不能保證這些候選產品在任何其他司法管轄區的孤兒藥品稱號。孤兒藥物指定既不會縮短候選產品的開發時間或監管審核時間，也不會給候選產品在監管審核或審批流程中帶來任何優勢(以下討論的除外)。
在美國，孤兒藥物指定使一方有權獲得財政獎勵，例如為臨牀試驗成本提供贈款資金的機會，税收優惠和用户費用豁免。此外，如果候選產品獲得FDA對其具有孤兒名稱的適應症的第一次批准，則該產品有權獲得該適應症的孤兒藥物排他性。孤兒藥物排他性意味着FDA可能在七年內不批准針對相同適應症銷售同一藥物的另一申請，除非在有限的情況下，例如顯示臨牀優勢於具有孤兒排他性的產品，或製造商無法保證足夠的產品數量。在歐盟，孤兒藥物指定使一方有權在必要的測試和試驗方面獲得科學援助，有權獲得財政獎勵，如降低費用或免除費用，以及在藥物或生物製品批准後十年的市場排他性。如果不再滿足孤兒藥物指定標準，這一期限可縮短至六年，包括表明該產品具有足夠的利潤而不足以維持市場排他性的情況。
我們已從FDA獲得SRK-015用於治療SMA的孤兒藥物指定，EMA的COMP已採納了將SRK-015指定為治療SMA的孤兒藥物的積極意見。即使我們獲得了孤兒藥物排他性，如果我們尋求批准比孤兒指定的適應症更廣泛的適應症，或者在某些情況下可能被撤銷，那麼這種排他性的好處可能是有限的，例如，如果FDA後來確定指定的請求存在重大缺陷，或者我們無法保證足夠數量的產品來滿足罕見疾病或疾病患者的需求。此外，即使我們獲得了產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也不能有效地保護產品在排他性期間免受競爭，因為具有不同活性基團的不同藥物可以被批准用於相同的條件，並且相同的產品可以被批准用於不同的用途。此外，在美國，即使一種孤兒藥物被批准並獲得孤兒藥物排他性，如果FDA得出結論，後者不是同一藥物，包括因為它被證明在臨牀上優於排他性藥物，因為它更安全，更有效，或對患者護理做出重大貢獻，FDA可能隨後批准另一種藥物用於相同條件。在歐盟，在以下情況下，可以對具有相同孤兒適應症的類似醫藥產品授予營銷授權：
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第二申請人可以在其申請中證明其藥品雖然與已獲授權的孤兒藥品相似，但更安全、更有效或在其他方面具有臨牀優勢；或 |
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原孤兒醫藥產品營銷授權持有人同意第二孤兒醫藥產品申請； |
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原孤兒醫藥產品營銷授權持有者不能提供足夠數量的孤兒醫藥產品。 |
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我們可能會為我們的某些候選產品尋求FDA的突破性治療指定或快速通道指定，並且我們可能無法成功獲得此類指定，或者如果收到此類指定，則此類指定實際上可能不會導致更快的開發或監管審查或審批流程。
我們可能會為某些候選產品尋求突破性治療指定或快速通道指定。
突破性治療被定義為旨在單獨或與一個或多個其他產品結合使用來治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的產品，並且初步臨牀證據表明，該產品可能在一個或多個具有臨牀意義的端點(例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果)上顯示出相對於現有療法的實質性改進。被指定為突破性療法的產品有資格在FDA和贊助商之間進行更頻繁的互動和溝通，這有助於確定臨牀開發的最有效途徑，以及滾動審查。被FDA指定為突破性療法的產品也可能有資格(但不能保證)加速批准。
指定為突破性治療屬於FDA的酌處權。因此，即使我們認為我們的候選產品之一符合指定為突破性治療的標準，FDA可能不同意並決定不進行這樣的指定。在任何情況下，與根據常規FDA程序考慮批准的產品相比，接收候選產品的突破性治療指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，並且不能保證最終獲得FDA的批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品符合突破性治療的資格，FDA可能會在以後決定產品不再符合資格條件並撤銷突破性指定。
如果產品旨在用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且該產品具有解決這種疾病未滿足的醫療需求的潛力，則產品發起人可以申請Fast Track指定。獲得Fast Track稱號的產品有資格與FDA和滾動審查進行更頻繁的互動和溝通。FDA對於是否授予此指定具有廣泛的自由裁量權，因此即使我們相信某個特定的候選產品符合此指定，我們也不能向您保證FDA將決定授予它。即使我們確實獲得了Fast Track稱號，與常規FDA程序相比，我們可能也不會經歷更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認為我們的臨牀開發計劃中的數據不再支持該指定，它可能會撤回Fast Track指定。
我們與醫療保健提供者、醫生和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律和法規的約束，這可能會使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收益減少的風險。
美國和其他地方的醫療保健提供者、醫生和第三方付款人在藥品的推薦和處方中發揮主要作用。與第三方付款人和客户的協議可能會使製藥製造商面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規，包括但不限於聯邦反回扣法規和聯邦虛假申報法，這些法規可能會限制此類公司銷售、營銷和分銷藥品的業務或財務安排和關係。特別是，我們的產品候選產品的研究，以及保健項目和服務的推廣、銷售和營銷，以及保健行業的某些業務安排，都受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律的約束。這些法律和法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、結構和佣金、某些客户激勵計劃和其他一般業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不正當地使用在臨牀試驗的患者招募過程中獲得的信息。可能影響我們運營能力的適用的聯邦、州和外國醫療保健法律法規包括但不限於：
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聯邦反回扣法規，除其他外，禁止明知和故意以現金或實物直接或間接、公開或隱蔽地索取、收受、提供或支付任何報酬(包括任何回扣、賄賂或回扣)，以誘導或作為回報，推薦個人或購買、租賃、訂購或推薦根據聯邦醫療計劃可能全部或部分支付的任何商品、設施、物品或服務，如 |
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一個人或一個實體可以在不實際知道法規或違反法規的具體意圖的情況下被判違反法規有罪。此外，包括因違反聯邦“反回扣條例”而產生的物品或服務的索賠構成“聯邦虛假索賠法”(FCA)目的的虛假或欺詐性索賠。反回扣法規已被解釋為適用於藥品製造商與處方商、採購商和處方經理之間的安排。有一些法定例外情況和監管安全港，保護一些共同活動不受起訴； |
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聯邦民事和刑事虛假申報法和民事貨幣懲罰法，包括FCA，除其他外，禁止個人或實體故意提出或導致提出虛假或欺詐性索賠，要求支付給聯邦醫療保險、聯邦醫療補助或其他聯邦醫療保健計劃，或故意製作、使用或導致製作或使用虛假記錄或陳述材料，用於虛假或欺詐性索賠或向聯邦政府支付或轉移資金的義務，或明知隱藏或明知和不正當地隱瞞或不正當地提供虛假記錄或陳述材料製造商即使不直接向政府付款人提交索賠，如果他們被視為“導致”提交虛假或欺詐性索賠，也可根據FCA承擔責任。政府可能認為製造商“導致”提交虛假或欺詐性索賠，例如，向客户提供不準確的帳單或編碼信息，或在標籤外推廣產品。FCA還允許作為“舉報人”的個人代表聯邦政府提起訴訟，指控違反FCA的行為，並分享任何貨幣回收； |
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1996年聯邦健康保險攜帶和責任法案(HIPAA)，該法案創建了額外的聯邦刑法，禁止故意或試圖執行欺騙任何醫療福利計劃的計劃，或通過虛假或欺騙性的藉口、陳述或承諾獲取任何醫療福利計劃所擁有或保管或控制的任何金錢或財產，而不論支付者(例如，公共或私人)和故意偽造，或支付，醫療福利，項目或服務有關的醫療保健事項。與聯邦反回扣法規類似，個人或實體可以在不實際知曉法規或具體意圖的情況下被判違反HIPAA罪； |
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經2009年衞生信息技術促進經濟和臨牀健康法案(“HITECH”)修訂的HIPAA及其各自的實施條例，除其他事項外，這些法規對某些被覆蓋醫療提供者、健康計劃和醫療結算所(稱為被覆蓋實體)及其各自的業務夥伴、獨立承包商提出了要求，這些承包商為被覆蓋實體提供服務，涉及使用或披露單獨可識別的健康信息，涉及隱私、安全和在沒有適當授權的情況下傳輸個別可識別的健康信息。HITECH還創建了新的民事罰金等級，修訂了HIPAA，使民事和刑事處罰直接適用於商業夥伴，並賦予州總檢察長新的權力，可以向聯邦法院提出損害賠償或禁令的民事訴訟，以執行聯邦HIPAA法律，並尋求與聯邦民事訴訟相關的律師費和費用； |
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根據《患者保護和負擔得起的醫療法案》及其實施條例創建的聯邦醫生付款陽光法案，要求根據聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃(某些例外情況)可付款的一些藥品、設備、生物製品和醫療用品的製造商每年向美國衞生與公眾服務部(“HHS”)報告與向醫生(定義為包括醫生、牙醫、驗光師、足科醫生和手足科醫生)支付或其他價值轉移有關的信息 |
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聯邦消費者保護和不正當競爭法，廣泛規範市場活動和可能損害消費者的活動；以及 |
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類似的州和外國法律法規，例如州反回扣和虛假索賠法律，可能適用於銷售或營銷安排以及涉及非政府第三方付款人(包括私營保險公司)報銷的醫療項目或服務的索賠，並且範圍可能比其聯邦對等法律更廣泛；州和外國法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，或以其他方式限制可能向醫療保健提供者支付的款項；各州和外國法律要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供商或營銷支出的支付和其他價值轉移相關的信息；州和地方法律要求藥品銷售代表註冊；州和外國法律管理某些情況下健康信息的隱私和安全，其中許多法律彼此之間存在重大差異，並且往往沒有被HIPAA搶佔，從而使合規工作複雜化。 |
2019年1月31日，衞生與公眾服務部(HHS)和衞生與公眾服務部監察長辦公室(OIG)對現有的一個反回扣安全港(42 C.F.R.1001.952(H))提出了一項修正案，該修正案將禁止某些製藥商向聯邦醫療保險D部分和聯邦醫療補助管理的醫療計劃中的藥房福利經理(“PBM”)提供回扣。擬議的修正案將從反回扣執法行動中取消對“折扣”的保護，並將包括對故意提供、支付、索取或接受報酬以誘使或獎勵根據聯邦醫療保健計劃可償還的業務的轉介的刑事和民事處罰。同時，衞生和公眾服務部還建議創建一個新的安全港，以保護藥品製造商直接向患者提供的銷售點折扣，並增加另一個安全港，以保護製造商向PBM支付的某些行政費用。如果全部或部分採用此建議，可能會影響我們將來獲得批准的任何產品的定價和報銷。
醫藥產品的分銷受到其他要求和法規的約束，包括廣泛的記錄保存、許可、存儲和安全要求，旨在防止未經授權銷售醫藥產品。
這些法律的範圍和執行都是不確定的，並且在當前醫療改革的環境中受到快速變化的影響，特別是在缺乏適用的先例和法規的情況下。聯邦和州執法機構最近加強了對醫療保健公司和醫療保健提供商之間互動的審查，這導致醫療行業發生了一系列調查、起訴、定罪和和解。確保業務安排符合適用的醫療保健法律，以及響應政府當局可能進行的調查，可能會耗費時間和資源，並且可能會轉移公司對業務的注意力。
此外，國家對向醫生支付營銷費用的規定也有增加的趨勢。一些州(如加利福尼亞州、馬薩諸塞州和佛蒙特州)強制執行公司合規計劃，以及跟蹤和報告贈與醫生的禮物、薪酬和其他報酬。
政府和執法部門可能會得出結論，我們的業務做法可能不符合當前或未來解釋適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律法規的法規、法規或判例法。如果針對我們提起任何此類行動，而我們未能成功捍衞自己或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、移交、個人監禁、可能被排除參加聯邦和州政府資助的醫療保健計劃、合同損害賠償和削減或限制我們的業務，以及如果我們成為遵守公司誠信協議或其他協議以解決不遵守這些法律的指控的話，我們有額外的報告義務和監督。任何違反這些法律的行為，即使成功地進行了辯護，也可能導致製藥製造商招致巨大的法律費用，並將管理層的注意力從業務運營上轉移開。禁止或限制銷售或撤回未來銷售的產品可能會以不利的方式對業務產生重大影響。
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在一個司法管轄區獲得並保持我們的產品候選產品的監管批准並不意味着我們將成功獲得或保持我們的產品候選產品在其他司法管轄區的監管批准。
在一個司法管轄區獲得並保持我們候選產品的監管批准並不保證我們能夠在任何其他司法管轄區獲得或保持監管批准，但未能或延遲在一個司法管轄區獲得監管批准可能會對其他司法管轄區的監管審批流程產生負面影響。即使FDA批准了候選產品的營銷批准，EMA或外國司法管轄區的類似監管當局也可能不批准候選產品在其他國家的製造、營銷和推廣。不同司法管轄區的批准程序有所不同，涉及的要求和行政複審期限可能與美國不同，甚至更長，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗，因為在一個司法管轄區進行的臨牀試驗可能不會被其他司法管轄區的監管當局接受。在美國以外的許多司法管轄區，產品候選者必須先獲得報銷批准，然後才能批准在該司法管轄區進行銷售。在某些情況下，我們打算對產品收取的價格也需要審批。
我們也可以在其他國家提交營銷申請。美國以外司法管轄區的監管當局對產品候選產品的審批有要求，我們在這些司法管轄區進行營銷之前必須遵守這些要求。獲得外國監管批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來巨大的延遲、困難和成本，並可能延遲或阻止我們的產品在某些國家的推出。如果我們未能遵守國際市場的監管要求和/或獲得適用的營銷批准，我們的目標市場將會減少，我們實現候選產品的全部市場潛力的能力將受到損害。
即使我們獲得了任何候選產品的監管批准，我們也將受到持續的監管義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量的額外費用，如果我們未能遵守監管要求或遇到與我們的候選產品有關的意外問題，我們可能會受到處罰。
如果我們的任何候選產品獲得批准，它們將受到持續監管要求的約束，包括與製造、標籤、包裝、儲存、廣告、促銷、取樣、記錄保存、進口、出口、進行上市後研究以及提交安全、功效和其他上市後信息有關的要求。此外，我們將繼續遵守批准後進行的任何臨牀試驗的cGMP和GCP要求。
製造商和製造商的設施必須符合廣泛的FDA、EMA和類似的外國監管機構的要求，包括確保質量控制和製造程序符合cGMP法規。因此，我們和我們的合同製造商將接受定期審查和檢查，以評估對cGMP的遵守情況，以及對任何BLA或其他營銷申請中所作承諾的遵守情況，以及先前對檢查觀察的迴應。因此，我們和其他與我們合作的人必須繼續在所有合規領域花費時間、金錢和精力，包括製造、生產和質量控制。
對於我們的候選產品，我們收到的任何監管批准可能會受到產品上市的批准用途的限制，或包含潛在昂貴的上市後測試的要求，包括用於監控候選產品的安全性和有效性的第4階段臨牀試驗和監控。FDA還可能要求風險評估和緩解戰略(REMS)計劃作為批准我們的產品候選產品的條件，這可能涉及對長期患者隨訪的要求、藥物指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的其他要素，例如受限的分發方法、患者登記和其他風險最小化工具。
後來發現我們的候選產品存在以前未知的問題，包括無法預料的嚴重性或頻率的不良事件，或者我們的第三方製造商或製造流程，或者未能遵守法規要求，可能會導致對批准的標籤進行修訂，以添加新的安全信息；強制執行
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用於評估新的安全風險的上市後研究或臨牀試驗；或根據REMS計劃施加分銷限制或其他限制。其他潛在後果包括：
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限制我們產品的銷售或製造，從市場上撤回產品或自願或強制召回產品； |
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罰款、警告信、無標題信件或臨牀試驗擱置； |
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FDA拒絕批准未決申請或對我們提交的已批准申請的補充，或暫停或撤銷許可證批准； |
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產品扣押或扣留或拒絕允許進口或出口我們的候選產品；以及 |
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永久禁令和同意法令，包括施加民事或刑事處罰。 |
FDA嚴格規範投放市場的產品的營銷、標籤、廣告和促銷。產品只能以其批准的適應症和與FDA批准的標籤一致的方式進行推廣。FDA和其他機構積極執行禁止促進未經批准的用途的法律和法規，被發現不當促進未經批准的標籤外使用的公司可能會承擔重大責任。
我們無法預測未來在美國或國外的立法或行政行動可能引起的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們速度緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持法規遵從性，我們可能會面臨強制執行行動，我們的業務可能會受到損害。
如果獲得批准，我們的候選產品在某些細分市場中的承保範圍和報銷可能會受到限制或不可用，這可能會使我們很難銷售任何候選產品，從而實現盈利。
如果我們的候選產品獲得批准，其成功與否取決於承保範圍的可用性和第三方付款人的充分報銷。我們無法確保承保範圍和報銷將可用於我們的候選產品，或準確估計來自我們的候選產品的潛在收入，也無法保證承保範圍和報銷將可用於我們可能開發的任何產品。
因其病情而獲得醫療治療的患者通常依賴第三方支付方報銷與其治療相關的全部或部分費用。來自政府醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)和商業付款人的覆蓋範圍和足夠的報銷對新產品的接受至關重要。
政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將承保哪些藥物和治療以及報銷金額。第三方付款人的承保範圍和報銷可能取決於許多因素，包括第三方付款人對產品使用情況的確定：
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其健康計劃下的承保福利； |
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安全、有效且醫學上必要； |
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適合特定患者； |
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具成本效益；及 |
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既不是實驗性的，也不是研究的。 |
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在美國，第三方付款人之間沒有統一的產品覆蓋和報銷政策。因此，從政府或其他第三方支付方獲得產品的承保和報銷批准是一個耗時且成本高昂的過程，可能需要我們向每個支付方提供支持科學、臨牀和成本效益的數據，以便在逐個支付方的基礎上使用我們的產品，但不能保證將獲得承保範圍和充分的報銷。即使我們獲得給定產品的承保範圍，由此產生的報銷付款率可能不足以使我們實現或維持盈利能力，或者可能需要患者發現高得無法接受的共同付款。此外，第三方付款人可能不會支付或提供足夠的報銷，因為使用產品候選產品後需要進行長期跟蹤評估。患者不太可能使用我們的候選產品，除非提供了覆蓋範圍，並且報銷金額足以支付候選產品的大部分成本。與新批准產品的保險覆蓋範圍和報銷有關的不確定性很大。目前很難預測第三方付款人將在我們的產品候選產品的承保範圍和報銷方面做出何種決定。
支付方法可能會受到醫療立法和監管計劃的影響。例如，2012年的“中產階級税收減免和就業創造法案”要求負責管理聯邦醫療保險計劃的機構聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)在2013年將聯邦醫療保險臨牀實驗室費用表減少2%，這是2014年及以後幾年的基礎。此外，自2014年1月1日起，CMS還開始捆綁患者在醫院門診接受服務時訂購的某些實驗室檢查的Medicare付款。預計未來將採取其他州和聯邦醫療改革措施，其中任何措施都可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額，這可能導致對某些藥品的需求減少或額外的定價壓力。
此外，美國和國外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本可能會導致這些組織限制新批准產品的覆蓋範圍和報銷水平，因此，他們可能無法覆蓋或提供足夠的付款給我們的候選產品。在美國，關於特殊藥物定價做法的立法和執法興趣日益增加。具體地説，最近美國國會進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低醫療保險下處方藥的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，並改革藥品的政府計劃報銷方法。我們預計，由於管理醫療的趨勢、健康維護組織日益增長的影響力、成本控制舉措和額外的立法變更，我們的任何候選產品的銷售都將面臨定價壓力。在聯邦層面，特朗普政府的2019年財政年度預算包含可能在2019年立法會議期間或在其他未來立法中頒佈的進一步藥品價格控制措施，例如，允許聯邦醫療保險D部分計劃談判醫療保險B部分下某些藥物的價格的措施，允許一些州談判醫療補助下的藥物價格，以及消除低收入患者的仿製藥成本分擔。雖然任何擬議的措施都需要通過額外立法獲得授權才能生效，但國會和特朗普政府都表示，將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。在州一級，立法機構越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品和生物產品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品獲取的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購。
正在進行的醫療立法和監管改革措施可能會對我們的業務和運營結果產生重大不利影響。
法規、法規或現有法規或法規的解釋的變化可能會影響我們未來的業務，例如：(I)我們的製造安排的變更；(Ii)對產品標籤的添加或修改；(Iii)我們產品的召回或終止；(Iv)額外的記錄保存要求；或(V)我們的定價安排的變更。如果實施任何此類更改，可能會對我們的業務運營產生不利影響。
在美國，為了控制醫療成本，已經並將繼續進行一些立法和監管方面的變化，並提出了一些建議的變化。例如，在2010年3月，通過了由2010年“衞生保健和教育調和法”修訂的“患者保護和負擔得起的醫療法”，統稱為“ACA”，它已經
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極大地改變了政府和私人保險公司為醫療保健提供資金的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。ACA除其他事項外，使生物製品受到較低成本生物仿製藥的潛在競爭，提出了一種新的方法，通過該方法，針對吸入、輸注、灌輸、植入或注射的藥物計算製造商根據Medicaid藥物回扣計劃欠下的回扣，增加製造商根據Medicaid藥物回扣計劃欠下的最低Medicaid回扣，並將回扣計劃擴展到在Medicaid管理的醫療組織中登記的個人，確定某些品牌處方藥製造商的年費和税收，並創建新的Medicare Part D覆蓋缺口根據2018年的兩黨預算法案)銷售點在其覆蓋缺口期間向合格受益人提供適用品牌藥物的協商價格折扣，作為製造商門診藥物在聯邦醫療保險D部分覆蓋的條件。
“行政程序法”的某些條款受到司法質疑，以及廢除或取代這些條款或改變其解釋或執行的努力。例如，2017年的“減税和就業法案”(“税法”)包括了一項條款，該條款從2019年1月1日起廢除了ACA對未能在一年中的全部或部分時間內保持符合資格的醫療保險的某些個人實施的基於税收的分擔責任支付，這通常被稱為“個人授權”。此外，在特朗普政府的領導下，CMS發佈了法規，賦予各州在確定非祖父母個人和小羣體市場健康保險覆蓋範圍的基本健康福利基準方面的極大靈活性，包括通過ACA下建立的健康保險交易所出售的計劃。
2018年12月14日，美國德克薩斯州北區地區法院裁定ACA無效，原因是與國會作為税法一部分廢除的“個人授權”相關的税收處罰。這項裁決被擱置，等待上訴。目前尚不清楚，在這種情況下的最終決定，或其他廢除、替換或使ACA或其實施法規或其部分無效的努力，將如何影響我們的業務。我們將繼續評估ACA及其可能的廢除、替換或失效(全部或部分)對我們業務的影響。
自ACA頒佈以來，美國已經提出並通過了其他立法改革。例如，2011年8月2日，“2011年預算控制法”(Budget Control Act Of 2011)成立了赤字削減聯合特別委員會(Joint Select Committee)，向國會推薦削減開支的建議。赤字削減聯合推選委員會沒有實現有針對性的赤字削減，這引發了立法自動削減到幾個政府項目。與隨後的立法相一致，這包括到2027年，除非國會採取額外行動，否則醫療保險提供者每年平均減少2%的醫療保險支付。2012年的美國納税人救濟法還減少了對幾種類型的醫療保健提供者的醫療保險付款，並延長了政府收回對提供者的多付款項的時效期限，從三年延長到五年。
這些法律以及將來可能採取的州和聯邦醫療改革措施可能會導致醫療保險或其他醫療保健資金的進一步減少，或者以其他方式影響我們可能獲得監管批准的任何候選產品的價格，或者任何此類候選產品的處方或使用頻率。
歐盟藥品營銷和報銷法規可能會對我們在歐洲成員國營銷和獲得產品覆蓋的能力產生重大影響。
我們打算尋求批准，以便在美國和選定的外國司法管轄區營銷我們的產品候選產品。如果我們在一個或多個外國司法管轄區為我們的產品候選人獲得批准，我們將受到這些司法管轄區的規則和規定的約束。在一些外國國家，特別是歐盟國家，生物製品的定價受政府控制和其他市場法規的約束，這可能會對我們候選產品的定價和使用造成壓力。在這些國家，與政府當局的定價談判在獲得產品候選產品的營銷批准後可能需要相當長的時間。此外，我們的產品候選產品的市場接受度和銷售將在很大程度上取決於第三方付款人對我們的產品候選產品是否有足夠的覆蓋範圍和報銷，並且可能會受到現有和未來的醫療保健改革措施的影響。
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與美國聯邦反回扣法規禁令非常相似，歐盟也禁止向醫生提供利益或優勢，以誘導或鼓勵處方、推薦、背書、購買、供應、訂購或使用醫藥產品。向醫生提供福利或優勢受歐盟成員國國家反賄賂法律的管轄，如英國2010年“賄賂法案”。違反這些法律可能導致鉅額罰款和監禁。
向某些歐盟成員國的醫生支付的款項必須公開披露。此外，與醫生的協議往往必須事先得到醫生的僱主、他或她的主管專業組織和/或各個歐盟成員國的監管當局的通知和批准。這些要求在適用於歐盟成員國的國家法律、行業守則或專業行為守則中有所規定。不遵守這些要求可能導致聲譽風險、公開譴責、行政處罰、罰款或監禁。
此外，在包括歐洲經濟區在內的大多數外國，藥品的擬議定價必須經過批准才能合法銷售。各國對藥品定價和報銷的要求差別很大。例如，歐盟為其成員國提供選項，以限制其國家健康保險系統提供報銷的醫療產品的範圍，並控制供人使用的醫療產品的價格。歐盟各成員國使用的參考定價和平行分配，或低價和高價成員國之間的套利，可以進一步降低價格。成員國可以批准醫藥產品的具體價格，也可以對將醫藥產品投放市場的公司的盈利能力採取直接或間接控制制度。在某些國家/地區，我們可能需要進行臨牀研究或其他研究，將我們的任何候選產品與其他可用療法的成本效益進行比較，以便獲得或維持報銷或定價批准。不能保證任何對藥品實行價格控制或報銷限制的國家將允許我們任何產品的優惠報銷和定價安排。從歷史上看，歐盟推出的產品不遵循美國的價格結構，通常價格會明顯降低。第三方付款人或當局發佈折扣可能會對發佈國和其他國家的價格或報銷水平造成進一步的壓力。如果定價設置在令人不滿意的水平，或者如果我們的產品報銷不可用或在範圍或金額上受到限制，我們或我們的戰略合作伙伴的銷售收入以及我們任何候選產品在這些國家/地區的潛在盈利能力都將受到負面影響。
不遵守健康和數據保護法律和法規可能導致政府執法行動(可能包括民事或刑事處罰)、私人訴訟和/或負面宣傳，並可能對我們的運營結果和業務產生負面影響。
我們和任何潛在合作者可能受到聯邦、州和外國數據保護法律和法規(即涉及隱私和數據安全的法律和法規)的約束。在美國，許多聯邦和州法律和法規，包括聯邦健康信息隱私法、州數據泄露通知法、州健康信息隱私法和聯邦和州消費者保護法(例如，“聯邦貿易委員會法案”第5條)，對健康相關信息和其他個人信息的收集、使用、披露和保護都適用於我們的業務或我們的合作者的業務。此外，我們可能從第三方(包括我們從中獲得臨牀試驗數據的研究機構)獲得健康信息，這些信息受HIPAA(經HITECH修訂)下的隱私和安全要求的約束。根據事實和情況，如果我們故意獲取、使用或披露由HIPAA涵蓋的實體以未經HIPAA授權或允許的方式維護的個人可識別的健康信息，我們可能會受到民事、刑事和行政處罰。
遵守美國和國際數據保護法律和法規可能要求我們在合同中承擔更繁重的義務，限制我們收集、使用和披露數據的能力，或者在某些情況下影響我們在某些司法管轄區運營的能力。不遵守這些法律和法規可能導致政府執法行動(可能包括民事、刑事和行政處罰)、私人訴訟和/或負面宣傳，並可能對我們的經營結果和業務造成負面影響。此外，我們或我們的潛在合作者獲得其個人信息的臨牀試驗對象、員工和其他個人，以及與我們共享這些信息的提供商，可能會限制我們收集、使用和披露這些信息的能力。聲稱我們侵犯了個人的隱私權，未能遵守數據保護法，或違反了我們的合同義務，
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即使我們沒有被發現負有責任，也可能會花費昂貴且耗時的辯護，並可能導致可能損害我們業務的負面宣傳。
如果我們在歐洲經濟區(“EEA”)進行臨牀試驗，我們可能需要遵守額外的隱私法。一般數據保護條例，(EU)2016/679(“GDPR”)於2018年5月25日生效，涉及個人數據的處理和此類數據的自由流動。GDPR對受GDPR約束的公司提出了廣泛的嚴格要求，包括有關以下方面的要求：擁有處理與可識別個人相關的個人信息的法律基礎，並將這些信息轉移到歐洲經濟區以外(包括美國)，向這些個人提供關於其個人信息處理的詳細信息，保持個人信息的安全，與處理個人信息的第三方簽訂數據處理協議，響應個人對其個人信息行使權利的請求，向主管的國家數據保護當局和受影響的個人報告涉及個人數據的安全違規行為，任命數據保護官員GDPR大幅提高了我們在發生任何不遵守規定時可能面臨的處罰，包括對某些相對較輕的違法行為處以高達10，000，000歐元或我們全球年營業額最高2%的罰款，或對更嚴重的違法行為處以高達20，000，000歐元或我們全球年營業額最高4%的罰款。鑑於新法律，我們面臨對新要求的準確解釋的不確定性，我們可能無法成功實施數據保護當局或法院在解釋新法律時所需的所有措施。
特別是歐盟成員國的國家法律正在適應GDPR下的要求，從而執行可能部分偏離GDPR並在不同國家施加不同義務的國家法律，因此我們不期望在歐盟內在統一的法律環境中運作。此外，由於涉及基因數據的處理和轉移，GDPR特別允許國家法律施加更多和更具體的要求或限制，而歐洲法律在這一領域歷來存在相當大的差異，導致更多的不確定性。
如果我們在EEA進行臨牀試驗，我們還必須確保我們保持足夠的保護措施，以便能夠根據歐洲數據保護法將個人數據轉移到EEA以外的地方，特別是轉移到美國。我們預計，我們將繼續面臨不確定性，即我們遵守歐洲隱私法義務的努力是否足夠。如果我們受到歐洲數據保護機構的調查，我們可能會面臨罰款和其他懲罰。歐洲數據保護當局的任何此類調查或指控都可能對我們現有的業務以及我們吸引和留住新客户或製藥合作伙伴的能力產生負面影響。我們還可能遇到歐洲或多國客户或製藥合作伙伴猶豫、不情願或拒絕繼續使用我們的產品和解決方案，這是由於某些數據保護當局在解釋當前法律(包括GDPR)時強加給他們的數據保護義務導致的潛在風險。這些客户或製藥合作伙伴也可能認為任何替代的合規方法成本太高，負擔太重，法律上太不確定，或者其他方面令人反感，因此決定不與我們做生意。上述任何一項都可能對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果造成重大損害。
管理國際業務的其他法律和法規可能會對我們的業務產生負面影響或限制。
如果我們進一步擴大在美國以外的業務，我們必須投入更多的資源來遵守我們計劃開展業務的每個司法管轄區的眾多法律和法規。FCPA禁止任何美國個人或企業直接或間接向任何外國官員、政黨或候選人支付、提供、授權支付或提供任何有價值的東西，以影響外國實體的任何行為或決定，以幫助該個人或企業獲得或保留業務。FCPA還要求其證券在美國上市的公司遵守某些會計條款，要求公司保持準確和公正地反映公司(包括國際子公司)所有交易的賬簿和記錄，併為國際業務設計和維護適當的內部會計控制系統。
遵守《反海外腐敗法》既昂貴又困難，特別是在腐敗是公認問題的國家。此外，“反海外腐敗法”對製藥業提出了特別的挑戰，因為在許多國家，醫院由政府運營，醫生和其他醫院員工被視為外國人。
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官員。向醫院支付與臨牀試驗和其他工作相關的某些款項被視為向政府官員支付不當款項，並導致FCPA執法行動。
各種法律、法規和行政命令也限制在美國境外使用和傳播，或與某些非美國國民共享為國家安全目的而分類的信息，以及與這些產品相關的某些產品和技術數據。如果我們在美國以外拓展業務，將需要我們投入更多的資源來遵守這些法律，這些法律可能會阻止我們在美國以外開發、製造或銷售某些產品和候選產品，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。
不遵守管理國際商業慣例的法律可能導致大量的民事和刑事處罰，以及暫停或禁止政府承包。證券交易委員會(“SEC”)也可以因違反FCPA的會計規定而暫停或禁止發行人在美國交易所交易證券。
我們受到某些美國和外國反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律法規的約束。我們可能會面臨嚴重的違規後果。
除其他事項外，美國和外國的反腐敗、反洗錢、出口控制、制裁和其他貿易法律法規(統稱為貿易法)禁止公司及其員工、代理、臨牀研究組織、法律顧問、會計師、顧問、承包商和其他合作伙伴授權、承諾、提供、提供、拉攏或直接或間接接受公共或私營部門收件人的腐敗或不正當付款或任何其他有價值的款項。違反貿易法可能導致大量的刑事罰款和民事處罰、監禁、貿易特權的喪失、禁止、税收重新評估、違約和欺詐訴訟、聲譽損害以及其他後果。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。我們還期望我們在美國以外的活動在時間上有所增加。我們計劃與第三方進行臨牀試驗和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他監管批准，我們可能會對我們的人員、代理或合作伙伴的腐敗或其他非法活動承擔責任，即使我們沒有明確授權或事先知道此類活動。
與我們的知識產權相關的風險
我們的成功部分取決於我們保護知識產權的能力。保護我們的專有權利和技術既困難又昂貴，我們可能無法確保其保護。
我們的商業成功在很大程度上將取決於獲得和維護我們的專有技術和候選產品的專利、商標和商業祕密保護，以及它們各自的成分、配方、組合療法、用於製造它們的方法和治療方法，以及成功地保護這些專利免受第三方挑戰。我們阻止未經授權的第三方製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們的候選產品的能力取決於我們在涵蓋這些活動的有效和可強制執行的專利下擁有的權利的程度。如果我們無法確保並保持我們開發的任何產品或技術的專利保護，或者如果所保護的專利保護的範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的產品和技術，並且我們可能開發的任何候選產品的商業化能力可能會受到不利影響。
申請專利的過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或需要的專利申請。此外，我們可能不會在所有相關市場追求或獲得專利保護。在獲得專利保護之前，我們也可能無法確定我們的研究和開發產出的可申請專利的方面。此外，在某些情況下，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護專利，包括我們向第三方授權或向第三方授權並依賴於我們的許可人或被許可人的技術。
生物技術和製藥領域的專利強度涉及複雜的法律和科學問題，可能存在不確定性。我們擁有的或許可內的專利申請可能無法產生具有權利要求的已頒發專利
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這涵蓋了我們在美國和/或其他國家的產品候選或用途。即使專利確實成功頒發，第三方也可能對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能導致此類專利被縮小、失效或不可執行。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請也可能不足以保護我們的知識產權或阻止他人圍繞我們的主張進行設計。如果我們持有的關於候選產品的專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，這可能會阻止公司與我們合作開發候選產品，並威脅到我們將候選產品商業化的能力。此外，如果我們在臨牀試驗中遇到延誤，我們可以在專利保護下銷售候選產品的時間將會縮短。
由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是機密的，我們無法確定我們是否是第一個提交與我們的候選產品相關的任何專利申請的人。此外，對於所有權利要求都有權在2013年3月16日之前享有優先權的美國申請，干涉程序可以由第三方挑起，或由美國專利局(“USPTO”)提起，以確定誰是第一個發明我們申請的專利權利要求所涵蓋的任何主題的人。
我們不能確定我們是第一個發明待決專利申請所涵蓋的發明，如果我們不是，我們可能會受到優先權爭議。我們可能被要求放棄某些專利的部分或全部期限或某些專利申請的全部期限。可能存在我們不知道的可能影響專利權利要求的有效性或可執行性的現有技術。我們也可能知道一些現有技術，但我們認為這些技術不會影響索賠的有效性或可執行性，儘管如此，最終可能會發現影響索賠的有效性或可執行性。不能保證如果受到質疑，我們的專利將被法院宣佈為有效或可強制執行，或者即使被發現有效和可強制執行，競爭對手的技術或產品也會被法院認定為侵犯我們的專利。我們可能會分析我們認為與我們的活動相關的競爭對手的專利或專利申請，並認為我們可以自由運營與我們的候選產品相關的專利，但我們的競爭對手可能會獲得已發佈的索賠，包括我們認為不相關的專利，這會阻礙我們的努力或可能導致我們的候選產品或我們的活動侵犯這些索賠。其他人可能會在獨立的基礎上開發與我們的產品具有相同效果的產品，這些產品不會侵犯我們的專利或其他知識產權，或者會圍繞我們已經頒發的涵蓋我們產品的專利的主張進行設計。
最近或未來的專利改革立法可能會增加圍繞我們的專利申請的起訴以及我們已發佈專利的強制執行或辯護的不確定性和成本。根據2013年頒佈的“萊希-史密斯美國發明法”(“美國發明法”)，美國從“先發明”轉變為“先申請”制度。在“先申請”制度下，假設滿足可專利性的其他要求，第一個提交專利申請的發明人一般將有權獲得該發明的專利，而不管另一發明人是否在較早前完成了該發明。“美國發明法”包括對美國專利法的其他一些重大修改，包括影響專利申請被起訴的方式、重新定義現有技術和建立新的授權後審查制度的條款。這些變化的影響目前尚不清楚，因為美國專利商標局最近才制定了與“美國發明法”相關的新法規和程序，而且對專利法的許多實質性修改，包括“先申請”條款，直到2013年3月才開始生效。此外，法院尚未處理這些條款中的許多條款，此處討論的法案和有關特定專利的新法規的適用性尚未確定，需要進行審查。然而，“美國發明法”及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發行專利的執行或辯護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
未來對我們的專有權的保護程度是不確定的，因為法律手段只能提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持我們的競爭優勢。例如：
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其他人可能能夠製造或使用與我們的候選產品的生物成分相似但不在我們的專利申請中的化合物或細胞； |
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我們當前候選產品中的活性生物成分最終將在生物類似藥物產品中商業化，並且在配方或使用方法方面可能沒有專利保護； |
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我們或我們的許可人(視情況而定)可能無法就美國政府資助的任何許可內專利和專利申請履行我們對美國政府的義務，從而導致專利權的喪失； |
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我們或我們的許可人，視情況而定，可能不是第一個為這些發明提交專利申請的； |
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其他人可以獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術； |
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我們正在申請的專利可能不會產生已頒發的專利； |
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可能存在先前的公開披露，可能會使我們或我們的許可人的專利(視情況而定)或我們或他們的部分專利無效； |
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其他人可能會繞過我們擁有的或許可內的專利； |
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有可能存在未發佈的申請或保密的專利申請，以後可能會提出與我們的產品或技術類似的索賠要求； |
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外國法律可能不會像美國法律那樣保護我方或我方許可人的所有權(視情況而定)； |
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我們擁有的或許可內的已發佈專利或專利申請的權利要求，如果和發佈時，可能不包括我們的候選產品； |
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我們擁有的或許可內發佈的專利可能不會為我們提供任何競爭優勢，可能會縮小範圍，或者由於第三方的法律挑戰而被認為無效或無法執行； |
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我們擁有的或許可中的專利或專利申請的發明者可能與競爭對手打交道，開發圍繞我們的專利設計的產品或過程，或對我們或他們指定為發明人的專利或專利申請產生敵意； |
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我們擁有的或許可中的專利或專利申請有可能遺漏應列為發明人的個人或包括不應列為發明人的個人，這可能導致這些專利或從這些專利申請發出的專利被視為無效或不可執行； |
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我們過去從事過科學合作，將來也會繼續這樣做。此類合作者可能開發出與我們的產品相鄰或與我們競爭的產品，這些產品不在我們的專利範圍內； |
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我們可能不會開發可以獲得專利保護的其他專有技術； |
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我們開發的產品候選或診斷測試可能受第三方專利或其他專有權的保護；和/或 |
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他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響。 |
我們可能依賴於從第三方獲得許可的知識產權，而終止這些許可中的任何一個都可能導致重大權利的喪失，這將損害我們的業務。
我們依賴專利、技術訣竅和專有技術，既有我們自己的，也有從他人那裏獲得許可的。這些許可證的任何終止都可能導致重大權利的喪失，並可能損害我們將候選產品商業化的能力。
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目錄
我們和我們的許可人之間也可能會在許可協議的知識產權方面產生爭議，包括：
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許可協議下授予的權利範圍和其他解釋相關問題； |
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我們的技術和工藝是否以及在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權； |
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我們在合作開發關係下向第三方再許可專利和其他權利的權利； |
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我們在與我們的產品候選產品的開發和商業化相關的許可技術的使用方面的盡職義務，以及哪些活動滿足這些勤勉義務；以及 |
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由我們的許可人和我們以及我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權所產生的發明和技術訣竅的所有權。 |
如果與我們許可的知識產權有關的糾紛阻止或損害了我們在可接受的條款下維持當前許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的候選產品並將其商業化。
我們通常也面臨與我們許可的知識產權保護有關的所有風險，就像我們擁有的知識產權一樣，如下所述。如果我們或我們的許可人不能充分保護此知識產權，我們將無法將產品商業化。
如果我們未能履行與第三方的專利許可義務，我們可能會失去對我們的業務很重要的許可權。
我們可能是許可協議的一方，根據該協議，我們為我們的候選產品提供許可內的關鍵專利和專利申請。這些現有的許可證對我們施加了各種勤奮、里程碑付款、版税、保險和其他義務。如果我們未能遵守這些義務，我們的許可人可能有權終止許可，在這種情況下，我們將無法開發或營銷此類許可知識產權所涵蓋的產品。
我們可能對這些許可內專利和專利申請、活動或可能與我們許可內知識產權相關的任何其他知識產權的維護和起訴具有有限的控制權。例如，我們無法確定這些許可人的此類活動是否已經或將按照適用的法律和法規進行，或者是否會產生有效和可強制執行的專利和其他知識產權。我們對許可人對知識產權的第三方侵權者發起侵權訴訟的方式進行有限的控制，或對許可給我們的某些知識產權進行辯護。可能許可人的侵權程序或抗辯活動可能不如我們自己進行。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的業務和競爭地位將受到損害。
除了專利保護外，我們嚴重依賴專有技術和商業祕密保護，以及與我們的員工、顧問和第三方簽訂的保密協議和發明轉讓協議，以保護我們的機密和專有信息，特別是在我們認為專利保護不合適或不可獲得的情況下。除了合同措施外，我們還嘗試使用物理和技術安全措施來保護我們專有信息的機密性。例如，在具有授權訪問權限的員工或第三方盜用商業祕密的情況下，此類措施可能無法為我們的專有信息提供足夠的保護。我們的安全措施可能不會阻止員工或顧問盜用我們的商業祕密並將其提供給競爭對手，我們對此類不當行為採取的追索權可能無法提供充分的補救措施來充分保護我們的利益。強制執行當事人非法披露或盜用商業祕密的主張可能是困難、昂貴和耗時的，而且結果是不可預測的。此外，商業祕密可能由他人獨立開發，以防止我們進行法律追索。如果我們的任何機密
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或專有信息，如我們的商業祕密，將被披露或挪用，或者任何此類信息是由競爭對手獨立開發的，可能會損害我們的競爭地位。
此外，美國以外的法院有時不太願意保護商業祕密。如果我們選擇訴諸法庭來阻止第三方使用我們的任何商業祕密，我們可能會招致巨大的成本。即使我們成功了，這些訴訟也可能會消耗我們的時間和其他資源。儘管我們採取措施保護我們的專有信息和商業祕密，包括通過與我們的員工和顧問簽訂合同的方式，但第三方可以獨立開發實質上等效的專有信息和技術，或者以其他方式獲取我們的商業祕密或披露我們的技術。
因此，我們可能無法有意義地保護我們的商業祕密。我們的政策是要求我們的員工、顧問、外部科學合作者、贊助研究人員和其他顧問在與我們開始僱用或諮詢關係時簽署保密協議。這些協議規定，在當事人與我們的關係過程中開發或向個人或實體披露的有關我們的業務或財務的所有機密信息均應保密，除非在特定情況下，否則不得向第三方披露。就員工而言，協議規定，由個人構思並與我們當前或計劃的業務或研發相關的所有發明，或在正常工作時間內，在我們的場所或使用我們的設備或專有信息做出的，都是我們的專有財產。此外，我們還採取了其他適當的預防措施，例如物理和技術安全措施，以防止第三方盜用我們的專有技術。我們還採用了政策和開展培訓，為我們在保護商業祕密方面的期望和最佳做法提供指導。
知識產權侵權的第三方索賠可能會阻止或延遲我們的產品發現和開發工作。
我們的商業成功部分取決於我們在不侵犯第三方專有權的情況下開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品以及使用我們的專有技術的能力。生物技術和製藥行業中有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，以及質疑專利的行政訴訟，包括干涉、派生、當事人之間的審查、授權後審查以及美國專利商標局的複審程序或外國司法管轄區的反對和其他類似訴訟。我們可能會受到具有專利或其他知識產權的第三方未來訴訟的威脅，聲稱我們的候選產品和/或專有技術侵犯了他們的知識產權。在我們開發候選產品的領域中，存在許多由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和待決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的發展和更多專利的頒發，我們的候選產品可能會引起侵犯他人專利權的索賠的風險增加。此外，包括我們在內的行業參與者並不總是清楚哪些專利涵蓋了各種類型的藥物、產品或其使用或製造方法。因此，由於在我們的領域中發佈了大量的專利和提交的專利申請，可能存在第三方聲稱他們擁有包括我們的產品候選、技術或方法的專利權的風險。
如果第三方聲稱我們侵犯了其知識產權，我們可能會面臨一些問題，包括但不限於：
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侵權和其他知識產權索賠，無論其價值如何，提起訴訟可能既昂貴又耗時，並可能將管理層的注意力從我們的核心業務上轉移； |
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侵權的實質性損害賠償，如果法院判定有爭議的產品候選或技術侵犯或侵犯了第三方的權利，我們可能不得不支付，如果法院認定侵權是故意的，我們可以被責令支付三倍的賠償金和專利權人的律師費； |
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法院禁止我們開發、製造、營銷或銷售我們的候選產品，或使用我們的專有技術，除非第三方將其產品權利許可給我們，而這並不是必須的； |
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如果從第三方獲得許可，我們可能需要支付大量的版税、預付費用和其他金額，和/或為我們的產品授予交叉許可以獲得知識產權；以及 |
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重新設計我們的候選產品或流程，使其不會違反，這可能是不可能的，或者可能需要大量的金錢支出和時間。 |
我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，任何訴訟的啟動和繼續引起的任何不確定性都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響，或者可能對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。
第三方可能聲稱我們未經授權而使用他們的專有技術。一般説來，在美國進行臨牀試驗和其他開發活動受35 U.S.C.§271中規定的安全港豁免的保護。如果當SRK-015、SRK-181或我們的另一個候選產品獲得FDA批准時，該第三方可能會尋求通過對我們提起專利侵權訴訟來執行其專利。雖然我們不相信此類專利的任何權利主張，如果獲得批准，可能對我們的抗體候選產品的商業化產生重大不利影響，是有效的和可強制執行的，但我們可能在這一信念上是不正確的，或者我們可能無法在訴訟中證明這一點。在這方面，在美國依法頒發的專利享有有效性推定，只有“明確和令人信服”的證據才能反駁這種推定，這是一種更高的證明標準。可能存在我們目前不知道的第三方專利，與我們的候選產品的使用或製造相關的材料、配方、製造方法或處理方法的索賠。由於專利申請可能需要很多年才能發佈，因此目前可能存在待決的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已發佈的專利。此外，第三方可能在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。如果任何第三方專利由具有管轄權的法院持有，以涵蓋我們的候選產品的製造過程、製造過程中使用或形成的結構或分子，或任何最終產品本身，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們將候選產品商業化的能力，除非我們根據適用的專利獲得許可，或直到這些專利到期或最終被認定為無效或不可強制執行。同樣，如果任何第三方專利由具有管轄權的法院持有，以涵蓋我們的配方、製造工藝或使用方法的各個方面，則任何此類專利的持有者可能會阻止我們開發和商業化候選產品的能力，除非我們獲得許可證，或直到該專利到期或最終被認定為無效或不可強制執行。在這兩種情況下，這樣的許可證可能無法在商業上合理的條款下獲得，或者根本不可用。如果我們無法以商業上合理的條款獲得第三方專利的必要許可，或者根本無法獲得，我們將候選產品商業化的能力可能會受到損害或延遲，這反過來可能會嚴重損害我們的業務。即使我們獲得了許可證，它也可能是非排他性的, 從而讓我們的競爭對手獲得許可給我們的相同技術。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作許可、開發或商業化當前或未來的候選產品。
向我們提出索賠的各方可以尋求並獲得禁制令或其他衡平法救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們的候選產品。對這些索賠進行辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將從我們的業務中大量轉移員工資源。如果對我們的侵權索賠成功，我們可能需要支付大量損害賠償，包括三倍的損害賠償和故意侵權的律師費，從第三方獲得一個或多個許可，和/或支付版税或重新設計我們的侵權產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們無法預測是否會有任何這樣的許可證，或者它是否會在商業上合理的條款下提供。此外，即使在沒有訴訟的情況下，我們也可能需要從第三方獲得許可證，以推進我們的研究或允許我們的產品候選產品的商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何這些許可證(如果有的話)。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。
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第三方可能聲稱我們的員工或顧問不當使用、披露或挪用了他們的機密信息或商業祕密。
正如在生物技術和製藥行業中常見的那樣，我們僱用以前在大學或其他生物製藥或製藥公司工作的個人，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。雖然目前沒有針對我們的索賠待決，雖然我們試圖確保我們的員工和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或技術，但我們或我們的員工、顧問或獨立承包商可能會受到我們或我們的員工、顧問或獨立承包商無意或以其他方式使用或披露前僱主或其他第三方的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息的指控。訴訟可能是必要的，以抗辯這些索賠。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損失外，我們可能會失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們招致鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常職責。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能對我們的普通股價格產生重大不利影響。這種類型的訴訟或訴訟可能會大大增加我們的經營損失，並減少我們可用於開發活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分進行此類訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能能夠比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們的財政資源要大得多。專利訴訟或其他知識產權相關訴訟的啟動和繼續帶來的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響。
我們可能無法成功獲得或維護必要的權利，以便在可接受的條款下開發任何未來的候選產品。
由於我們的計劃可能涉及其他候選產品，這些候選產品可能需要使用第三方持有的專有權，因此我們業務的增長可能部分取決於我們獲取、許可或使用這些專有權的能力。
我們的候選產品可能還需要特定的配方才能有效和高效地工作，並且這些權利可能由其他人持有。我們可以開發包含我們的化合物和預先存在的藥物化合物的產品。我們可能被FDA或可比的外國監管機構要求為我們的候選產品提供一項或多項配套診斷測試。這些診斷測試或測試可能受他人擁有的知識產權所涵蓋。我們可能無法從第三方獲得我們認為對我們的業務運營必要或重要的任何成分、使用方法、過程或其他第三方知識產權或獲得許可。我們可能無法以合理的成本或合理的條款(如果有的話)獲得任何這些許可證，這將損害我們的業務。我們可能需要停止使用此類第三方知識產權涵蓋的組合物或方法，並可能需要尋求開發不侵犯此類知識產權的替代方法，這可能會帶來額外的成本和開發延遲，即使我們能夠開發此類替代方法，這可能是不可行的。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手可以使用許可給我們的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量的時間和資源來開發或許可替換技術。
此外，我們有時與學術機構合作，根據與這些機構的書面協議加速我們的臨牀前研究或開發。在某些情況下，這些機構為我們提供了對合作產生的任何機構技術權利進行許可談判的選項。無論此類選擇如何，我們可能無法在指定的時間範圍內或在我們可接受的條款下協商許可。如果我們不能這樣做，該機構可能會將知識產權提供給其他人，從而潛在地阻止我們進行我們的項目。如果我們無法成功獲得所需第三方知識產權的權利或無法維護我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄此類計劃的開發，我們的業務和財務狀況可能會受到影響。
第三方知識產權的許可或獲取是一個競爭領域，可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能正在尋求許可或獲取的策略
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我們可能認為必要或有吸引力的第三方知識產權，以便將我們的候選產品商業化。由於規模、現金資源和更大的臨牀開發和商業化能力，更多的老牌公司可能比我們有競爭優勢。不能保證我們能夠成功完成此類談判，並最終獲得我們可能尋求收購的其他候選產品的知識產權。
我們可能會參與訴訟以保護或強制執行我們的專利或許可人的專利，這可能非常昂貴、耗時且不成功。
競爭對手可能侵犯我們的專利或我們的許可人的專利。為了反擊侵權或未經授權的使用，我們可能需要提交侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在侵權訴訟中，法院可能會裁定我們的一項或多項專利無效或不可強制執行，或者可能以我們的專利不涵蓋所涉及的技術為理由，拒絕阻止另一方使用所涉及的技術。任何訴訟或辯護程序的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨無效、無法強制執行或狹義解釋的風險，並可能使我們的專利申請面臨不頒發的風險。對這些索賠進行辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將從我們的業務中大量轉移員工資源。
我們可以選擇通過請求USPTO在單方面複審、各方之間複審或授權後複審程序中複審專利聲明來挑戰第三方美國專利中的權利要求的可專利性。這些程序是昂貴的，並且可能會消耗我們的時間或其他資源。我們可以選擇在歐洲專利局(“EPO”)或其他外國專利局的反對程序中對第三方專利的授予提出質疑。這些反對訴訟的費用可能是巨大的，並且可能會消耗我們的時間或其他資源。如果我們未能在USPTO、EPO或其他專利局獲得有利的結果，那麼我們可能會面臨第三方的訴訟，聲稱我們的候選產品或專有技術可能侵犯了專利。
此外，由於美國的一些專利申請可能在頒發專利之前是保密的，因為PCT成員司法管轄區的專利申請通常在最早提交後18個月才會發佈，而且由於科學文獻中的出版物往往落後於實際發現，因此我們無法確定其他人是否沒有為我們擁有和許可內的已發佈專利或未決申請所涵蓋的技術提交專利申請，或者我們或(如果適用)許可方是第一個發明該技術的人。我們的競爭對手可能已經提交了專利申請，並可能在未來提交專利申請，涵蓋我們的產品或類似於我們的技術。任何此類專利申請可能優先於我們擁有的和許可內的專利申請或專利，這可能要求我們獲得涉及此類技術的已頒發專利的權利。如果另一方已就與我們擁有或許可給我們的發明類似的發明提交了美國專利申請，我們或在許可內技術的情況下，許可方可能必須參與USPTO宣佈的干涉程序，以確定美國發明的優先權。如果我們或我們的許可人之一參與了涉及美國專利申請的干涉程序，該程序涉及對我們擁有或未獲得許可的發明的美國專利申請，即使我們取得了成功，我們也可能會招致大量成本，挪用管理層的時間和花費其他資源。
對於根據AIA前提交的申請，USPTO宣佈的幹擾程序可能是必要的，以確定我們的專利或專利申請或我們的許可人的專利或專利申請的發明優先級。不利的結果可能導致我們當前專利權的喪失，並可能要求我們停止使用相關技術或試圖從勝利方獲得對其的許可權利。如果勝利方不按商業上合理的條款向我們提供許可證，我們的業務可能會受到損害。訴訟或干涉程序可能會導致不利於我們利益的決定，即使我們成功了，也可能導致大量成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。我們可能無法單獨或與我們的許可人一起防止盜用我們的商業祕密或機密信息，特別是在法律可能不能像美國那樣充分保護這些權利的國家。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的發現，我們的一些機密信息有可能在此類訴訟中因披露而受到損害。此外，可能會公佈聆訊、動議或其他臨時程序或發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響。
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獲得和維護我們的專利保護取決於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
任何已發佈專利的定期維護費應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利代理機構。USPTO和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中和發佈專利後遵守一些程序、文件、費用支付和其他規定。雖然在許多情況下，疏忽失誤可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式得到解決，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，導致相關司法管轄區的部分或完全專利權喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括但不限於，未能在規定的時限內對官方行動作出迴應，未支付費用，以及未能適當地使正式文件合法化並提交正式文件。在這種情況下，我們的競爭對手可能能夠進入市場，這將對我們的業務產生重大不利影響。
如果在法庭或USPTO受到質疑，則可能會發現涵蓋我們的候選產品的已頒發專利無效或不可強制執行。
如果我們或我們的許可合作伙伴之一對第三方提起法律訴訟，以強制執行涉及我們候選產品之一的專利，被告可以反訴覆蓋我們候選產品的專利(如果適用)是無效和/或不可強制執行的。在美國的專利訴訟中，被告聲稱專利無效和/或不可強制執行的反訴是司空見慣的，而且第三方可以斷言專利無效或不可強制執行的理由有很多。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠要求，甚至在訴訟範圍之外。這種機制包括重新審查、授予後審查和外國司法管轄區的同等程序(例如，反對程序)。這樣的訴訟可能導致我們的專利被撤銷或修改，以至於它們不再涵蓋我們的候選產品。在法律上斷言無效和不可強制執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們無法確定是否存在我們、我們的專利顧問和專利審查員在起訴期間不知道的使現有技術失效的現有技術。如果被告在法律上主張無效和/或不可強制執行，或者如果我們以其他方式不能充分保護我們的權利，我們將至少失去對候選產品的部分，甚至可能是全部的專利保護。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務以及我們將技術和產品候選產品商業化或獲得許可的能力產生重大的不利影響。
同樣，我們目前擁有的涵蓋我們專有技術和候選產品的專利預計將於2034年到期，不考慮任何可能的專利期限調整或延長。我們最早的專利可能在我們的第一個產品在美國或外國司法管轄區獲得市場批准之前或不久到期。在我們現有的專利到期後，我們可能會失去排除他人從事這些發明的權利。這些專利的到期也可能對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生類似的重大不利影響。我們擁有未決的專利申請，涉及我們的專有技術或候選產品，如果作為專利發佈，預計將從2034年到2040年到期，而不考慮任何可能的專利期限調整或延長。但是，我們不能保證USPTO或相關的外國專利局將批准這些專利申請中的任何一個。
美國和美國以外司法管轄區專利法的變化可能會總體上降低專利的價值，從而損害我們保護產品的能力。
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥工業中獲得和實施專利涉及技術和法律的複雜性，因此是昂貴的、耗時的和固有的不確定性。此外，美國最近頒佈並正在實施範圍廣泛的專利改革立法。最近美國最高法院的裁決縮小了在某些情況下可用的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了增加我們未來獲得專利的能力方面的不確定性之外，這種事件的組合也造成了關於一旦獲得專利價值的不確定性。根據美國國會、聯邦法院和USPTO的決定，有關專利的法律和法規可能會以不可預測的方式變化，這將削弱我們獲得新專利或執行我們現有專利的能力。
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我們將來可能獲得的專利。例如，在Amgen Inc.的案例中V.Sanofi，聯邦巡迴法院認為，特徵良好的抗原不足以滿足針對一類抗體的某些權利要求的書面描述要求，這些抗體是完全由功能定義的。雖然有爭議的專利的一個子集的有效性後來得到了地區法院陪審團的支持，但是關於35 USC§112中關於書面描述要求的法律問題仍然存在不確定性，因為它涉及功能性抗體。在Assoc的情況下。對於分子病理學訴Myriad Genetics，Inc.一案，美國最高法院裁定DNA分子的某些權利主張不可申請專利。我們無法預測這些決定或法院、美國國會或USPTO未來的任何決定會如何影響我們的專利價值。同樣，其他司法管轄區專利法的任何不利變化都可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
我們的外國知識產權有限，可能無法在全世界保護我們的知識產權。
我們在美國以外的地方擁有有限的知識產權。在全世界所有國家對候選產品的專利申請、起訴和辯護的成本將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國的知識產權那麼廣泛。此外，一些外國法律並沒有像美國聯邦和州法律那樣保護知識產權。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們發明的產品。競爭對手可能會在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，並且還可能將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區與我們的產品競爭，並且我們的專利主張或其他知識產權可能不會有效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成強制執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是那些與生物製藥產品和/或醫療方法有關的法律制度，這可能會使我們很難阻止侵犯我們的專利或針對第三方銷售競爭產品的行為，這通常侵犯了我們的專有權。第三方發起訴訟，挑戰我們在外國司法管轄區的專利權範圍或有效性，可能會導致大量成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的程序可能會導致大量成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移，可能會使我們的專利面臨失效或狹義解釋的風險，我們的專利申請面臨不頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，如果有的話，所判給的損害或其他補救措施可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
我們可能會因為與專利有關的訴訟或其他訴訟而產生大量費用，並且我們可能無法保護我們的產品和技術的權利。
如果我們或我們的許可人選擇到法院阻止第三方使用我們擁有的或許可內的專利中主張的發明，該第三方可以請求法院裁定這些專利無效和/或不應針對該第三方強制執行。這些訴訟費用高昂，即使我們或他們(視情況而定)成功地阻止了對這些專利的侵犯，也會消耗時間和其他資源。此外，法院可能會裁定這些專利無效，而我們或他們(視情況而定)無權阻止他人使用這些發明。
還存在這樣的風險，即使這些專利的有效性得到維護，法院也會拒絕阻止第三方，理由是這些第三方的活動不會侵犯我們擁有的或許可內的專利。此外，美國最高法院最近改變了一些影響專利申請、授予專利和評估這些專利的資格或有效性的法律原則。因此，根據新修訂的資格和有效性標準，可能會發現頒發的專利包含無效權利要求。我們擁有或許可中的一些專利可能是
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在美國專利商標局(USPTO)的訴訟中，或在訴訟過程中，根據修訂的標準，可能會受到質疑和隨後的失效或索賠範圍的顯著縮小，這也可能使獲得專利變得更加困難。
我們或我們的許可人可能無法檢測到對我們擁有的或許可內的專利的侵權行為(視情況而定)，這對於製造過程或配方專利來説可能特別困難。即使我們或我們的許可人檢測到第三方侵犯了我們擁有的或許可內的專利，我們或我們的許可人(視情況而定)可以選擇不對第三方提起訴訟或與第三方達成和解。如果我們或我們的許可人後來起訴這樣的第三方專利侵權，第三方可能會有某些法律抗辯，否則除了首次發現侵權和提起訴訟之間的延遲之外，這些法律抗辯是不可用的。此類法律抗辯可能會使我們或我們的許可人無法針對此類第三方強制執行我們擁有的或許可內的專利(視情況而定)。
如果另一方對我們擁有的或許可內的美國專利的任何權利要求的可專利性提出質疑，第三方可以請求USPTO審查專利要求，例如在雙方審查、單方面重新審查或授權後審查程序中。這些訴訟費用高昂，可能導致某些權利要求的範圍喪失或整個專利的喪失。除了潛在的USPTO審查程序外，我們可能成為EPO專利反對程序的一方，或在其他外國專利局的類似程序中，我們擁有的或許可中的外國專利受到挑戰。這可能會阻止我們針對競爭對手在授予本專利的相關歐洲或外國銷售其他侵權產品時主張本專利。
今後我們可能會捲入類似的訴訟，挑戰他人的專利權，這種訴訟的結果是高度不確定的。任何此類訴訟中的不利決定可能會縮小我們的專利權的範圍或使其無效，允許第三方將我們的技術或產品商業化並與我們直接競爭，而無需向我們支付費用，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。這些反對或類似訴訟的費用可能是巨大的，並可能導致某些索賠範圍的喪失或整個專利的損失。美國專利商標局、歐洲專利局或其他專利局的不利結果可能導致我們喪失在相關國家或司法管轄區將我們的一項或多項發明排除在外的權利，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
專利條款可能不足以在足夠的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利的壽命有限。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然期滿通常是從其最早的美國非臨時申請日起20年。諸如專利期限調整和/或擴展之類的各種擴展可能是可用的，但是專利的壽命及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦專利生命期滿，我們可能會面臨來自競爭產品的競爭，包括生物仿製藥。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利來排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。
如果我們沒有獲得我們可能開發的任何候選產品的專利期限延長和數據專有權，我們的業務可能會受到重大損害。
根據我們可能開發的任何候選產品的任何FDA營銷批准的時間、持續時間和細節，我們的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年的藥品價格競爭和專利期限恢復行動(也稱為Hatch-Waxman修正案)獲得有限的專利期限延長。哈奇-韋克斯曼修正案允許專利延長期限長達五年，作為對FDA監管審查過程中專利期限損失的補償。專利期限恢復期通常是IND生效日期或專利授予日期(以較遲的為準)與提交BLA的日期之間的時間的一半，加上提交BLA的日期與FDA批准產品的日期之間的時間。專利權人必須在批准之日起60天內申請恢復。專利期限延長不得將專利的剩餘期限延長至自產品批准之日起共14年以上，只能延長一項專利，只能延長批准的藥品、使用方法或者製造方法的權利要求書。我們可能不會獲得延期，例如，由於在測試階段未盡到盡職調查或
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監管審查過程，未在適用期限內申請，未在相關專利到期前申請，或以其他方式未能滿足適用要求。此外，所提供的專利保護的適用期限或範圍可能低於我們的要求。如果我們無法獲得專利期限延長或任何此類延期的期限低於我們的請求，則我們的競爭對手可能在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，並且我們的業務、財務狀況、運營結果和潛在客户可能會受到重大損害。
如果我們的商標和商號沒有得到充分保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場中建立名稱認可，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的商標或商號可能會受到質疑、侵犯、規避或宣佈為通用，或被確定為侵犯了其他標誌。我們可能無法保護我們對這些商標和商號的權利，或者可能被迫停止使用這些名稱，我們需要這些名稱才能在我們感興趣的市場中獲得潛在合作伙伴或客户的認可。如果我們無法基於我們的商標和商號建立名稱識別，我們可能無法有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。
與我們對第三方的信賴有關的風險
我們依靠第三方進行臨牀前研究的某些方面和進行臨牀試驗。如果這些第三方未成功履行其合同職責或不能滿足預期的最後期限或不符合法律和監管要求，我們可能會延遲或無法獲得監管部門批准或將任何潛在的產品候選產品商業化，我們的業務可能會受到重大損害。
根據與大學、醫療機構、CRO、戰略合作伙伴和其他方面的協議，我們依賴第三方進行臨牀前研究的某些方面和進行臨牀試驗。我們經常必須與這樣的第三方協商預算和合同，如果我們不成功或談判花費的時間比預期的長，這可能會導致我們的開發時間表延遲並增加成本。
在我們的臨牀試驗過程中，我們對第三方的依賴尤其嚴重，因此，我們對臨牀研究人員的控制有限，對他們的日常活動的可見性也有限，包括他們是否符合批准的臨牀方案。然而，我們有責任確保我們的每一項試驗都是按照適用的協議、法律和監管要求以及科學標準進行的，我們對第三方的依賴並不能免除我們的監管責任。我們和這些第三方必須遵守GCP要求，這些要求是由FDA和外國可比監管機構針對臨牀開發中的候選產品實施的法規和指南。監管當局通過定期檢查試驗發起人、臨牀研究人員和試驗地點來執行這些GCP要求。如果我們或任何這些第三方未能遵守適用的GCP要求，在我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被視為不可靠，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前暫停或終止這些試驗，或進行其他臨牀前研究或臨牀試驗。我們不能確定，在檢查後，這些監管機構是否會確定我們的任何臨牀試驗都符合GCP的要求。
我們的失敗或這些第三方未能遵守這些法規或招募足夠數量的患者可能需要我們重複臨牀試驗，這將延遲監管審批流程。此外，如果這些第三方中的任何一方違反聯邦或州欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療隱私和安全法律，我們的業務可能會受到牽連。
任何進行我們臨牀前研究或臨牀試驗方面的第三方都不是我們的員工，我們無法控制他們是否為我們的臨牀前研究和臨牀試驗投入了足夠的時間和資源，除非根據我們與這些第三方的協議我們可能提供的補救措施。這些第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們也可能為他們進行臨牀試驗或其他產品開發活動，這可能會影響他們代表我們的表現。如果這些第三方未成功履行其合同職責或義務或不能滿足預期的最後期限，如果他們需要更換，或者他們獲得的臨牀前或臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的協議或監管要求或其他原因而受到影響，我們的開發時間表(包括臨牀開發時間表)可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法完成開發，
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獲得監管部門批准或成功地將我們的候選產品商業化。結果，我們的財務業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會延遲。
如果我們與這些第三方CRO或其他人的任何關係終止，我們可能無法與替代CRO或其他第三方達成協議，或在商業上合理的條款下這樣做。切換或添加額外的CRO涉及額外的成本，並且需要管理時間和重點。此外，當新的CRO開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，可能會發生延遲，這可能會對我們滿足所需開發時間表的能力產生重大影響。儘管我們謹慎管理與CRO的關係，但無法保證我們將來不會遇到類似的挑戰或延遲，或者這些延遲或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生重大不利影響。
由於我們依賴第三方製造和供應合作伙伴，我們的研究和開發、臨牀前和臨牀開發材料的供應可能會受到限制或中斷，或者數量或質量可能不令人滿意。
我們依靠第三方合同製造商製造我們的部分臨牀前候選產品供應，並依賴第三方合同製造商生產我們所有的臨牀試驗產品供應。我們沒有生產任何臨牀試驗產品供應的生產設施。我們無法保證我們的臨牀前和臨牀開發產品供應不會受到限制或中斷，或者我們的產品供應將具有令人滿意的質量或繼續以可接受的價格供應。特別是，任何更換我們的製造商可能需要大量的努力和專業知識，因為可能有數量有限的合格更換；在我們依賴單一來源供應商的情況下，這可能特別成問題，目前SRK-015和SRK-181的製造就是這種情況。
候選產品的製造過程應接受FDA和外國監管機構的審查。供應商和製造商必須滿足適用的製造要求，並接受監管機構要求的嚴格的設施和工藝驗證測試，以便符合監管標準，例如cGMP。如果我們的任何製造商未能遵守這些要求或未能履行其在質量、時間或其他方面對我們的義務，或者如果我們的組件或其他材料的供應由於其他原因受到限制或中斷，我們可能會被迫自己製造材料(我們目前沒有能力或資源)，或者與另一個第三方簽訂協議，而我們可能無法在合理的條件下(如果有的話)這樣做。在某些情況下，生產候選產品所需的技術技能或技術可能是原始製造商獨有的或專有的，我們可能難以將這些技能或技術轉讓給其他第三方，並且可能不存在可行的替代方案。這些因素會增加我們對原始製造商的依賴，或者要求我們從這樣的製造商那裏獲得許可證，以便讓另一個第三方製造我們的候選產品。如果我們出於任何原因必須更換製造商，我們將被要求驗證新制造商維護的設施和程序符合質量標準和所有適用的法規和指南。與驗證新制造商相關的延遲可能會對我們及時或在預算範圍內開發候選產品的能力產生負面影響。
如果我們獲得SRK-015、SRK-181或任何未來候選產品的監管批准，我們預計將繼續依賴第三方製造商。在我們現有或未來與第三方達成製造安排的情況下，我們將依賴這些第三方及時履行其義務，以符合合同和監管要求，包括與質量控制和保證相關的要求。如果我們無法獲得或維護候選產品的第三方製造，或者無法在商業上合理的條件下這樣做，我們可能無法成功地開發和商業化我們的候選產品。我們或第三方未能按照我們的製造要求執行並遵守cGMP，可能會在多種方面對我們的業務產生不利影響，包括：
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無法啟動或繼續開發中的候選產品的臨牀試驗； |
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延遲提交產品候選產品的監管申請或收到監管批准； |
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失去現有或未來合作者的合作； |
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對第三方製造設施或我們的製造設施進行監管當局的額外檢查； |
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要求停止分銷或召回我們的候選產品批次；以及 |
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在批准產品候選產品上市和商業化的情況下，無法滿足我們產品的商業需求。 |
此外，我們與填充和整理提供商簽訂了合同，我們相信這些提供商具有適當的專業知識、設施和規模來滿足我們的需求。不遵守cGMP可能導致承包商受到FDA的制裁，這可能影響我們的操作能力或導致任何臨牀開發計劃的延遲。我們相信我們目前的填充和整理承包商是按照cGMP進行操作的，但我們不能保證FDA、EMA或其他監管機構不會得出結論認為存在不符合規定的情況。此外，在簽訂填充和完成服務合同方面的任何延遲，或合同製造商未能按需執行服務，都可能會延遲任何臨牀試驗、註冊和發佈，這可能會對我們的業務產生負面影響。
我們對第三方(如製造商和抗體發現供應商)的依賴可能會使我們面臨與生產規模擴大相關的風險，並可能導致我們承擔大量義務，包括財務義務。
為了繼續進行SRK-015的後期臨牀試驗，或進行SRK-181或我們未來的任何候選產品的臨牀試驗，我們將需要大量生產此類候選產品。我們或任何製造合作伙伴可能無法以及時或具有成本效益的方式，或根本無法成功地增加任何候選產品的製造能力。此外，在放大活動期間可能會出現質量問題。如果我們或任何製造合作伙伴無法以足夠的質量和數量成功擴大候選產品的製造，則該候選產品的開發、測試和臨牀試驗可能會延遲或不可行，並且任何最終產品的監管批准或商業發佈可能會延遲或無法獲得，這可能會嚴重損害我們的業務。
此外，我們依賴並打算繼續依賴第三方實體根據我們提供的標準和規範進行抗體發現。我們的某些抗體發現供應商可能要求我們與他們簽訂許可協議，或在現有協議中行使選擇權，以便將他們發現的抗體用於人體或商業目的。這樣的許可證或其他協議可能包括重大的里程碑付款和版税，只要我們選擇使用這些供應商發現的抗體。例如，根據我們與Adimab，LLC(“Adimab”)(“Adimab協議”)的修訂和重述的合作協議(“Adimab協議”)，在研究計劃(SRK-181)的開發和期權行使時，我們向Adimab支付了不可信用的、不可退還的期權行使費；並且在產品(如ADIMAB協議中定義的)逐個產品的基礎上，我們將在實現具有總里程碑的各種臨牀和監管里程碑事件時支付Adimab對於商業化的任何產品，在每個國家和每個產品的基礎上，我們有義務在每個國家/地區的適用版税期間，向Adimab支付此類產品年度全球淨銷售額的一個從低到中等的個位數百分比。此外，如果我們不履行此類許可或其他協議下的義務，則交易對手可能有能力終止許可或其他協議，我們可能會失去使用發現的抗體的權利，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
未能維護Gilead Collaboration Agreement，或Gilead未能履行其根據Gilead Collaboration Agreement規定的義務，或我們未能實現Gilead Collaboration Agreement規定的某些里程碑，都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生負面影響。
2018年12月19日，我們與Gilead Sciences，Inc.簽訂了主合作協議，即Gilead Collaboration協議。(“gilead”)，發現和開發轉化生長因子β激活的特異性抑制劑，重點是治療纖維化疾病。根據這項合作，吉列公司擁有獨家選擇權，可以在全球範圍內授權從我們的三個β項目中產生的候選產品。根據Gilead合作協議，我們通過產品候選提名負責抗體發現和臨牀前研究，之後，在行使Gilead計劃的選擇權後，Gilead將負責Gilead計劃的臨牀前和臨牀開發和商業化。考慮到上述情況，我們收到了8000萬美元的預付款，
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目錄
包括5000萬美元的現金和3000萬美元的股權投資。此外，如果我們成功完成特定的臨牀前研究，我們將獲得2500萬美元的一次性里程碑付款，並且基於某些研究、開發、監管和商業化里程碑的成功成就，我們將有資格在所有三個吉列計劃中獲得高達14.25億美元的額外潛在付款。我們還將從合作產生的潛在未來產品的銷售中獲得高的一位數到低的兩位數的分級版税。我們不能保證我們實現這些里程碑的努力的結果，即使我們實現了這些里程碑，我們也不能直接控制吉列履行協議規定的義務或吉列將用於這些努力的資源的數量和時間，因此，我們可能不會收到任何里程碑或特許權使用費，這取決於我們或吉列的成就。
我們面臨與Gilead合作相關的許多其他風險，包括：
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如果我們能夠識別計劃抗體並向Gilead提供開發候選人提名，Gilead可能不會行使其對該計劃的選擇權，或者我們和Gilead可能對未來的開發計劃意見不一，Gilead可能會延遲、未能開始或停止未來的臨牀前和臨牀開發和商業化。 |
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如果Gilead行使了一個或多個選項，在這樣的行使之後，Gilead將獨自負責在適用領域開發和商業化此類計劃的候選產品。Gilead將擁有決定和指導其努力和資源的唯一自由裁量權，包括停止其適用於開發的所有努力和資源的能力，以及如果獲得批准，則停止適用計劃所涵蓋的候選產品的商業化和營銷的能力。Gilead可能無法有效地獲得項目開發的候選產品的批准或營銷，或安排任何已批准產品的必要供應、製造或分銷關係。此外，Gilead可能會改變其戰略重點或追求替代技術，導致我們減少、延遲或沒有收入。Gilead與其他公司合作，包括我們的一些競爭對手，擁有各種營銷產品和候選產品，其自身的公司目標可能與我們的最佳利益不一致。如果Gilead未能開發、獲得監管批准或最終將Gilead Collaboration Agreement涵蓋的計劃中的任何候選產品商業化，或者如果Gilead終止我們的合作，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景都將受到損害。 |
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在Gilead和我們之間可能存在爭議，包括關於Gilead Collaboration Agreement的分歧，這可能導致開發計劃的延遲，在知識產權的所有權、控制權或使用權、訴訟或仲裁程序方面產生不確定性，分散我們管理層對其他業務活動的注意力，以及我們產生大量費用。任何分歧都可能導致未能實現開發、監管和銷售目標，否則將導致向我們支付里程碑或特許權使用費，或延遲或終止吉列計劃的任何未來開發或商業化。 |
Gilead協作協議也可提前終止，包括通過Gilead在某些情況下提前通知我們終止的權利。如果Gilead協作協議提前終止，我們可能無法找到另一個合作者，以可接受的條款或根本無法為Gilead Collaboration Agreement涵蓋的三個Gilead計劃的進一步開發和商業化找到合作伙伴，我們可能無法自行繼續開發和商業化這些計劃。
根據Gilead協作協議，我們可能無法成功發現抗體或確定潛在的候選產品。
根據Gilead協作協議，我們戰略的一個關鍵要素是使用我們的專有技術來識別符合此類Gilead計劃開發標準的計劃抗體。我們的抗體發現流程可能無法成功識別符合Gilead協作協議下Gilead計劃的開發標準的抗體，或者我們認為符合產品候選資格的抗體。即使我們確定並提名任何Gilead計劃的候選產品，Gilead可能不會選擇行使Gilead計劃的選擇權，或者可能不會成功地開發或商業化該候選產品。如果基列選擇不行使選擇權，我們
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可能會招致重大的發現和研究費用，但可能沒有資格接收與該計劃相關的未來里程碑或版税付款。如果候選產品被證明具有有害的副作用，或者如果觀察到表明候選產品可能不太可能獲得標記批准或獲得市場接受的其他特徵，那麼Gilead也可能停止候選產品的進一步開發。如果Gilead決定不推進候選產品，可能會對我們的業務(包括我們的聲譽)產生負面影響，並可能阻礙我們進入未來合作的能力。
我們未來可能尋求與其他第三方進行合作，包括SRK-015、SRK-181或潛在產品候選產品。如果我們不能進行這樣的合作，或者如果這些合作不成功，我們的業務可能會受到不利影響。
我們戰略的一部分是評估，並在適當的情況下，在未來具有戰略吸引力的情況下，加入更多的合作或合作伙伴關係，包括潛在與主要生物技術或製藥公司的合作。我們的產品開發能力有限，還沒有任何商業化的能力。因此，我們可能會與其他公司進行合作，為我們的計劃和基礎技術提供重要的技術、能力和資金。
我們將來進行的任何合作都可能會帶來一些風險，包括：
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合作者在確定他們將應用於協作或我們需要應用於協作的努力和資源方面可能具有重要的裁量權或決策權； |
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合作者可能無法按預期或以令我們滿意的方式履行其義務； |
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我們可能致力於某些臨牀前或臨牀開發或商業化努力，作為我們無法滿足的協作的一部分，或者我們的合作者可能對我們的臨牀前或臨牀開發或商業化努力不滿意； |
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合作者不得追求獲得監管批准的任何候選產品的開發和商業化，或可能根據臨牀試驗結果、合作者戰略重點或可用資金的變化或外部因素(如可能轉移資源或產生競爭優先級的戰略交易)選擇不繼續或延續開發或商業化計劃或許可安排； |
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合作者可以推遲臨牀試驗，為臨牀試驗項目提供資金不足，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或要求新的候選產品進行臨牀試驗； |
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合作者可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的產品和候選產品競爭的產品，如果合作者認為競爭產品更有可能成功開發或在經濟上比我們更具吸引力的條件下可以商業化； |
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與我們合作發現的候選產品可能會被我們的合作者視為與他們自己的候選產品或產品具有競爭力，這可能會導致合作者停止將資源用於我們的候選產品的商業化； |
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合作者可能無法遵守有關產品候選或產品的開發、製造、分銷或營銷的適用法規要求； |
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對我們的一個或多個獲得監管批准的候選產品擁有營銷和分銷權利的合作者可能無法為此類產品的營銷和分銷投入足夠的資源； |
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與合作者的分歧，包括對專有權、合同解釋或首選開發過程的分歧，可能導致產品候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，可能導致我們在候選產品方面的額外責任，或可能導致訴訟或仲裁，其中任何一項都將是耗時且昂貴的； |
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合作者可能無法適當維護或捍衞我們的知識產權，或者可能會使用我們的專有信息，從而招致訴訟，從而危害或使我們的知識產權或專有信息失效，或使我們面臨潛在的訴訟； |
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合作者可能侵犯第三方的知識產權，這可能使我們面臨訴訟和潛在的責任； |
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如果我們的合作者參與了業務合併，該合作者可能會弱化或終止我們授權給其的任何候選產品的開發或商業化；以及 |
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合作可能由協作者終止，如果終止，我們可能需要籌集額外資本，以進一步開發或商業化適用的候選產品。 |
如果我們的合作沒有成功發現、開發和商業化產品候選產品，或者如果我們的合作者之一終止了與我們的協議，我們可能不會在此類合作下收到任何未來的研究資金或里程碑或版權費。本季度報告中描述的與產品開發、監管批准和商業化有關的所有風險也適用於我們的治療合作者的活動。
此外，如果我們的合作者之一終止了與我們的協議，我們可能會發現更難吸引新的合作者，並且我們在生物技術或製藥行業(包括商業和金融界)的看法可能會受到不利影響。
我們在為候選產品尋找合適的合作伙伴方面面臨重大競爭，談判過程耗時且複雜。為了讓我們成功合作我們的候選產品，潛在合作伙伴必須根據我們尋求的條款和其他公司許可的其他產品，認為這些候選產品在他們認為具有吸引力的市場上具有經濟價值。協作是複雜且耗時的協商和記錄。此外，大型製藥公司最近進行了大量的商業合併，導致未來潛在合作者的數量減少。我們能否就合作達成最終協議，除其他外，將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估，建議合作的條款和條件，以及推薦合作者對許多因素的評估。如果我們無法及時、可接受的條款與合適的合作者達成協議，或者根本無法達成協議，我們可能不得不限制候選產品的開發，減少或延遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，延遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出並自費開展開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們自己的支出來資助發展或商業化活動，我們可能需要獲得額外的專業知識和額外的資本，而這些可能無法在可接受的條款下為我們提供，或者根本無法獲得。如果我們未能進行合作或沒有足夠的資金或專業知識進行必要的開發和商業化活動，我們可能無法進一步開發我們的候選產品，將其推向市場並從藥品銷售中獲得收入或繼續開發我們的技術，我們的業務可能會受到重大的不利影響。即使我們成功地努力建立新的戰略合作，我們商定的條款也可能對我們不利，並且如果例如，候選產品的開發或審批延遲或批准產品的銷售令人失望，我們可能無法保持此類戰略合作。在與我們的候選產品相關的新戰略合作協議方面的任何延遲都可能延遲我們候選產品的開發和商業化，並降低他們的競爭力，即使他們到達市場。
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與我們的普通股相關的風險
我們的股票價格波動，您可能會失去全部或部分投資。
與其他生物製藥公司普通股的交易價格類似，我們普通股的交易價格會受到各種因素的影響而大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的，包括交易量有限。除了本“風險因素”部分和本季度報告其他部分中討論的因素外，這些因素還包括：
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在為我們的其他開發項目確定潛在的候選產品時出現的任何延遲； |
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我們為SRK-015提交的監管文件中的任何延遲，以及與適用監管機構對此類文件的審查有關的任何不利進展或感知到的不利進展，包括但不限於FDA發出的“拒絕提交”信函或要求提供更多信息； |
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SRK-015或SRK-181的任何臨牀前研究或臨牀試驗的不良結果或延遲，包括SRK-015的第二階段臨牀試驗的結果； |
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我們決定啟動臨牀試驗，而不是啟動臨牀試驗或終止現有的臨牀試驗； |
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不利的監管決定，包括未能獲得SRK-015或任何未來候選產品的監管批准； |
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適用於SRK-015或任何未來候選產品的法律或法規的變化，包括但不限於批准的臨牀試驗要求； |
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與我們的製造商有關的不利發展； |
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我們無法為任何批准的產品獲得足夠的產品供應或無法以可接受的價格獲得足夠的產品供應； |
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如果需要，我們無法建立協作； |
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如果獲得批准，我們未能將候選產品商業化； |
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關鍵科學或管理人員的增加或離職； |
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與使用SRK-015、SRK-181或任何未來候選產品有關的意外嚴重安全問題； |
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介紹我們或我們的競爭對手提供的新產品或服務； |
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我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作或夥伴關係、合資企業或資本承諾； |
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我們有效管理增長的能力； |
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季度經營業績的實際或預期變化； |
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我們的現金狀況； |
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我們未能達到投資界的估計和預測，或者我們可能以其他方式向公眾提供； |
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發表關於我們或我們行業的研究報告，或特定的產品候選，或積極或消極的建議，或證券分析師撤回研究範圍； |
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類似公司的市值變化； |
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股票市場的整體表現； |
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我們或我們的股東將來出售我們的普通股； |
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我們普通股的交易量； |
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會計慣例的變更； |
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我們的內部控制和程序無效或不足； |
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與專有權有關的爭議或其他發展，包括專利、訴訟事項和我們為我們的技術獲得專利保護的能力； |
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重大訴訟，包括專利或股東訴訟； |
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一般政治和經濟情況；以及 |
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其他事件或因素，其中許多是我們無法控制的。 |
此外，股票市場，特別是生物製藥公司的市場，經歷了極端的價格和數量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。廣泛的市場和行業因素可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響，而不管我們的實際經營業績如何。在過去，證券集體訴訟往往是在公司證券的市場價格出現波動後對公司提起的。如果提起此類訴訟，可能會導致大量成本和管理層注意力和資源的轉移，這將損害我們的業務、運營結果或財務狀況。
我們不打算支付普通股的股息，因此任何回報將僅限於我們股票的價值。
我們目前預計，我們將保留未來的收益用於我們業務的發展、運營和擴展，並且在可預見的未來不會宣佈或支付任何現金股息。此外，我們支付現金股息的能力目前受到我們與硅谷銀行的信貸安排條款的限制，未來的債務或其他融資安排可能包含禁止或限制我們普通股可能宣佈或支付的股息金額的條款。因此，對股東的任何回報將僅限於其股票的增值。
我們的董事會成員、管理層及其附屬公司擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對需要股東批准的事項進行重大控制。
截至2019年9月30日，我們的高管、董事及其附屬公司總共實益持有我們已發行的有表決權股票的約23.1%。這些股東共同行動，能夠對所有需要股東批准的事項產生重大影響。例如，這些股東能夠對董事選舉、我們組織文件的修訂或任何合併、資產出售或其他重大公司交易的批准產生重大影響。這可能會阻止或阻止您認為符合您作為我們股東之一的最佳利益的對我們普通股的主動收購建議或報價。
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目錄
我們是一家新興的成長型公司，我們無法確定適用於新興成長型公司的降低的報告要求是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是一家新興的成長型公司，如2012年4月頒佈的Jumpstart Our Business Startups Act(“JOBS Act”)所定義。只要我們繼續成為一家新興的成長型公司，我們就可以利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的豁免。這些豁免包括：
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未被要求遵守2002年“薩班斯-奧克斯利法案”(“薩班斯-奧克斯利法案”)第404節的審計師認證要求(“薩班斯-奧克斯利法案”)； |
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減少了我們定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務； |
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免除對任何先前未批准的金色降落傘支付進行高管薪酬和股東批准的非約束性諮詢表決的要求； |
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未被要求遵守上市公司會計監督委員會可能採取的關於強制性審計公司輪換的任何要求，或提供關於審計和財務報表的額外信息的審計師報告的補充；以及 |
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除任何要求的未經審計的中期財務報表外，僅允許提供兩年的審計財務報表，並相應減少“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的披露。 |
我們將保持新興成長型公司的地位，直到(1)2023年12月31日(2)我們年度總收入至少為10.7億美元的財年最後一天或(3)我們被視為大型加速申報公司的財年最後一天，這要求非關聯公司持有的普通股的市值在我們最近完成的第二個財季的最後一個營業日期超過7億美元。以及(4)我們在前三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債券的日期。我們無法預測投資者是否會發現我們的普通股不那麼有吸引力，因為我們可能會依賴這些豁免。如果一些投資者發現我們的普通股因此吸引力降低，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股票價格可能會更不穩定。
根據“就業法案”，新興的成長型公司也可以推遲採用新的或修訂的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們不可撤銷地選擇不利用延遲採用新的或修訂的會計準則，因此，我們將遵守與其他非新興增長公司的上市公司相同的要求，採用新的或修訂的會計準則。
即使我們不再具備新興增長公司的資格，如果非關聯公司持有的普通股的市值在任何一年第二個財政季度的最後一個工作日低於2.5億美元(如果我們的年收入低於1億美元，則為7億美元)，我們仍然有資格成為一家“較小的報告公司”，這將允許我們利用許多相同的豁免披露要求，包括豁免薩班斯-奧克斯利法案第404條的審計師認證要求
我們預計由於作為上市公司運營，我們將繼續招致更高的成本，我們的管理層需要將大量時間投入到新的合規計劃上。
作為一家上市公司，我們招致了大量法律、會計和其他費用，而這些費用是我們作為私人公司沒有招致的。此外，2002年的“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)以及隨後由證券交易委員會(SEC)和納斯達克(Nasdaq)實施的規則對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露和財務控制以及公司治理做法。我們的管理層和其他人員在這些合規計劃上投入了大量的時間。這些規則和規定大大增加了我們的法律和財務合規成本，我們預計隨着時間的推移，這些活動將變得更加耗時和昂貴。
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根據第404條，我們的管理層需要提供關於我們對財務報告的內部控制的報告，並且，一旦我們不再是EGC或“較小的報告公司”，我們將被要求提供由我們的獨立註冊公共會計師事務所發佈的關於財務報告的內部控制的認證報告。為了在規定的期限內遵守第404條，我們正在進行一項過程，以記錄和評估我們對財務報告的內部控制，這既昂貴又具有挑戰性。在這方面，我們將需要繼續投入內部資源，聘請外部顧問，並通過詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續採取步驟，酌情改進控制流程，通過測試驗證控制是否如文件所述發揮作用，並實施財務報告內部控制的持續報告和改進過程。儘管我們付出了努力，但存在這樣一種風險，即我們和我們的獨立註冊會計師事務所都無法在規定的時間內得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404條的要求。由於對我們財務報表的可靠性失去信心，這可能會導致我們的普通股在金融市場上的交易價格出現負面反應。
如果我們不能保持有效的財務報告內部控制系統，我們可能無法準確地報告我們的財務結果或防止欺詐。結果，股東可能對我們的財務報告和其他公開報告失去信心，這將損害我們的業務和我們普通股的交易價格。
我們需要對財務報告進行有效的內部控制，以提供可靠的財務報告，並配合適當的披露控制和程序，以防止欺詐。任何未能實施所需的新的或改進的控制措施，或在實施過程中遇到的困難都可能導致我們無法履行我們的報告義務。此外，我們根據第404條進行的任何測試，或我們獨立註冊的公共會計師事務所隨後進行的任何測試，都可能顯示我們對財務報告的內部控制中的缺陷，這些缺陷被認為是重大弱點，或者可能需要對我們的財務報表進行前瞻性或追溯性的更改，或者確定需要進一步關注或改進的其他領域。劣質的內部控制也可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能對我們股票的交易價格產生負面影響。
我們被要求每季度披露在我們內部控制和程序中所做的更改，我們的管理層將被要求每年評估這些控制的有效性。然而，只要我們是EGC或“較小的報告公司”，我們的獨立註冊會計師事務所就不需要根據第404條證明我們對財務報告的內部控制的有效性。在我們的IPO完成後，我們可以成為EGC長達五年的時間，如果在任何給定的年份，非關聯公司持有的普通股的市值低於2.5億美元(如果我們的年收入低於1億美元，則為7億美元)，我們將有資格成為“較小的報告公司”。對我們對財務報告的內部控制的有效性進行獨立評估可以發現我們管理層的評估可能不會發現的問題。我們對財務報告的內部控制中未發現的重大弱點可能導致財務報表重述，並要求我們承擔補救費用。
現有股東在公開市場出售大量普通股可能會導致我們的股價下跌。
如果我們現有的任何一個大股東在公開市場上大量出售我們的普通股，我們普通股的交易價格可能會下降。此外，截至2019年9月30日，超過21%的普通股由我們的董事會成員和與我們董事會有關聯的股東持有，如果他們中的任何人出售他們持有的一部分我們的普通股，我們的股價可能會受到負面影響。
我們在2018年12月向Gilead發行了980，392股。股份有禁售期，但在禁售期屆滿後，我們的普通股可在公開市場自由出售，但須遵守適用的證券法。在公開市場出售這些股票可能會導致我們普通股的市場價格下降或變得高度波動。
此外，根據我們現有的股權補償計劃，在各種歸屬時間表、鎖定協議以及證券法下的規則144和規則701的規定允許的範圍內，根據我們現有的股權補償計劃保留或保留用於未來發行的普通股的股票將有資格在公開市場上出售。如果
82
目錄
這些額外的普通股在公開市場上出售，或者如果人們認為它們將被出售，我們普通股的交易價格可能會下降。
在使用我們現有的現金、現金等價物和有價證券時，我們有廣泛的自由裁量權，可能無法有效使用它們。
我們的管理層在應用我們現有的現金、現金等價物和有價證券時擁有廣泛的酌處權。由於決定我們使用現有現金及現金等價物的因素的數量和可變性，其最終用途可能與其當前預期用途有很大差異。我們的管理層可能不會以最終增加您的投資價值的方式應用我們現有的現金和現金等價物。我們的管理層未能有效地運用這些資金可能會損害我們的業務。
我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會延遲或阻止控制權的變更，這可能會限制我們普通股的市場價格，並可能阻止或挫敗我們股東更換或撤換我們當前管理層的嘗試。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程包含可能延遲或阻止我們公司控制權的變更或股東可能認為有利的董事會變更的條款。其中一些規定包括：
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· |
董事會分為三個級別，錯開三年任期，因此並非所有董事會成員都是一次選舉產生的； |
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· |
禁止股東通過書面同意採取行動，這要求所有股東行動必須在我們的股東會議上採取； |
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· |
要求只有董事會主席、首席執行官或授權董事總數的過半數才能召開股東特別會議； |
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· |
股東提案和董事會選舉提名的提前通知要求； |
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· |
要求我們的股東不得罷免董事會成員，除非原因，並且除法律規定的任何其他表決外，在獲得不少於當時有權投票選舉董事的所有有表決權股份的三分之二的批准後； |
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· |
要求批准不少於我們所有有表決權股票的三分之二的流通股，以通過股東訴訟修訂任何附例或修訂我們公司註冊證書的具體規定；以及 |
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· |
董事會在未經股東批准的情況下按董事會決定的條款發行可轉換優先股的權力，以及哪些可轉換優先股可能包括高於普通股持有人權利的權利。 |
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州普通公司法第203條的規定管轄，該條款可能禁止某些與股東擁有我們15%或更多已發行表決權股票的業務合併。這些反收購條款和我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中的其他條款可能會使股東或潛在收購者更難獲得對我們董事會的控制權或發起當時的董事會反對的行動，還可能延遲或阻礙涉及我們公司的合併、要約或委託書競爭。這些規定還可能阻止代理競爭，並使您和其他股東更難選舉您選擇的董事或導致我們採取您希望的其他公司行動。任何延遲或阻止控制權交易或董事會變動的行為都可能導致我們普通股的市場價格下跌。
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目錄
如果證券或行業分析師發佈關於我們業務的不準確或不利的研究，我們的股票價格和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場部分取決於證券或行業分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。如果一個或多個報道我們的分析師下調了我們的股票，或者發表了關於我們業務的不準確或不利的研究，我們的股票價格可能會下跌。如果其中一個或多個分析師停止對我們公司的報道或未能定期發佈有關我們的報告，則對我們股票的需求可能會減少，這可能會導致我們的股票價格和交易量下降。
我們修訂和重申的章程包含某些排他性的論壇條款，要求我們與股東之間的基本上所有糾紛都在某些司法論壇中解決，這可能會限制我們的股東為與我們或我們的董事、高管或員工之間的糾紛獲得有利的司法論壇的能力。
我們修訂和重申的章程規定，特拉華州法院將是代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟的專屬法院，任何聲稱違反受託責任的訴訟，根據“特拉華州普通公司法”、我們的公司註冊證書或章程提出的任何主張索賠的訴訟，解釋、應用、執行或確定我們公司註冊證書或章程有效性的任何行動，或任何主張針對我們的索賠的由內部事務原則管轄的行動。此外，我們修訂和重述的章程包含一項條款，根據該條款，除非我們書面同意選擇替代論壇，否則美國馬薩諸塞州地區法院將是根據“證券法”提出訴訟理由的任何投訴的專屬論壇。此外，我們修訂和重述的章程規定，任何購買或以其他方式獲得我們普通股股份的任何權益的個人或實體被視為已知悉並同意上述規定。我們選擇馬薩諸塞州地區法院作為此類訴訟的獨家論壇，因為我們的主要行政辦公室位於馬薩諸塞州劍橋。一些採用了類似的聯邦地區法院論壇選擇條款的公司目前正面臨股東在特拉華州法院提起的訴訟，這些股東聲稱聯邦地區法院的論壇選擇條款是不可強制執行的。2018年12月19日，特拉華州法院發佈了一項裁決，宣佈根據“證券法”要求向聯邦法院提出索賠的聯邦論壇選擇條款在特拉華州法律下無效和無效。2019年1月17日，該決定被上訴至特拉華州最高法院。雖然特拉華州最高法院最近以管轄權為由駁回了上訴，但我們預計，在Chancery法院發佈最終判決後，上訴將重新提起。除非和直到大法官的決定被特拉華州最高法院推翻或以其他方式廢除，我們不打算執行我們的聯邦論壇選擇條款，指定馬薩諸塞州作為證券法案索賠的獨家論壇。如果特拉華州最高法院確認Chancery法院的決定或以其他方式確定聯邦法院的選擇規定無效, 我們的董事會打算迅速修改我們的修訂和重述的附則，以刪除我們的聯邦論壇選擇附例條款。由於Chancery法院的決定或特拉華州最高法院的決定確認Chancery法院的決定，或者如果聯邦論壇選擇條款被發現不適用於一個或多個指定的行動或程序，或無法執行，我們可能會招致額外的費用，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生不利影響。我們認識到，聯邦地區法院論壇選擇條款可能會對聲稱該條款不可強制執行的股東施加額外的訴訟費用，並可能在任何此類索賠中施加更一般的額外訴訟費用，特別是如果股東不居住在馬薩諸塞州聯邦或附近。此外，對論壇條款的選擇可能會限制股東在司法論壇中提出其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級管理人員和其他員工的此類訴訟。或者，如果法院發現我們修訂和重申的章程中包含的法院選擇條款在訴訟中不適用或不可強制執行，我們可能會在其他司法管轄區承擔與解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
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目錄
項目2.未登記的股權證券銷售和收益使用
近期未註冊證券的銷售
不適用。
發行人購買股權證券
無。
首次公開發行普通股收益的使用
2018年5月29日，我們以每股14.00美元的價格完成了首次公開發行(IPO)中5，360，000股普通股的出售。承銷商於2018年6月1日充分行使其超額配售選擇權，並額外購買了804，000股我們的普通股。我們首次公開發行的股份的要約和出售根據證券法根據S-1表格(文件編號：333-224493)上的註冊聲明進行了登記，該文件於2018年4月27日提交給證券交易委員會，隨後進行了修訂，並由證券交易委員會於2018年5月23日宣佈生效。在與我們的IPO結束相關的股份出售後，發售終止。在登記聲明中登記的所有證券出售之前，發售並未終止。Jefferies LLC、Cowen and Company、LLC和BMO Capital Markets Corp.擔任此次發行的主要賬簿管理經理。韋德布什PacGrow擔任了此次發行的聯合經理人。扣除承銷折扣和佣金以及提供我們應支付的費用後，我們籌集了大約7780萬美元的淨收益。這些開支均不包括我們直接或間接向持有我們10%或以上普通股的董事、高級職員或人士或其聯營公司或我們的附屬公司支付的款項。截至2019年9月30日，我們已經使用淨髮行收益中的約6940萬美元，主要用於為SRK-015的研發活動提供資金，為轉化生長因子β1和其他臨牀前研究和開發活動提供資金，並用於營運資金和一般公司目的。如我們在2018年5月24日提交給證券交易委員會的最後招股説明書中所述，我們IPO收益的計劃使用沒有重大變化。我們根據投資政策對收到的資金進行了投資。截至2019年9月30日，淨收益的剩餘金額包括現金、現金等價物和有價證券。
項目3.高級證券違約
無。
第4項礦山安全披露
無。
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目錄
項目5.其他信息
2019年11月，Scholar Rock，Inc.本公司全資附屬公司Scholar Rock)與BMR-Rogers Street LLC(“業主”)就本公司新公司總部訂立租賃(“租賃協議”)。該租賃為位於馬薩諸塞州劍橋賓尼街02142號的51，408平方英尺的實驗室和辦公空間，並將在某些條件的限制下於2019年11月15日(“學期開始日期”)開始。租賃協議的預計到期日為2025年7月15日，Scholar Rock有一個選項可將租賃協議的期限延長兩年。基本租金為每年690萬元，自(I)學期生效日期後八個月(估計為二零一零年七月十五日)及(Ii)Scholar Rock根據租賃協議(“租金生效日期”)佔用Scholar Rock租賃物業60%以上可租面積中較早者開始支付。基本租金須每年上調當時基本租金的3.5%，首次上調自租金生效日期一週年起生效，隨後的調整於租賃協議有效期內的每個相繼年度生效。學者巖毋須在租金生效日期前一段期間繳交租金。根據租賃協議的條款，Scholar Rock須提供230萬美元的保證金，並須在租金生效日期後支付其在租賃協議下應付的公用事業、某些樓宇營運開支及其他開支的份額。
根據租賃協議，Scholar Rock將監督某些建築和裝修工作(“租户改善”)，房東的費用不超過1410萬美元(基於每平方英尺275美元的租户改善津貼)(“租户改善津貼”)。租户改善津貼可應用於(I)建造工程、(Ii)業主的項目審查費、(Iii)與建築師、工程及相關服務有關的費用，以及(Iv)購買Scholar Rock的傢俱、固定裝置及設備(包括實驗室設備)以供在處所內使用，最多不超過租户改善津貼的10%(或140萬元)，其中包括若干其他經點算的用途。(Ii)業主的工程覆核費用；(Iii)與建築師、工程及相關服務有關的費用；及(Iv)購買Scholar Rock的傢俱、固定裝置及設備(包括實驗室設備)，最高限額為租户改善津貼的10%。學者巖必須在學期開始日期後18個月內提交使用租户改善津貼的任何資金申請。
上述對租賃協議條款的描述並不聲稱是對雙方權利和義務的完整描述，並且通過引用作為本季度報告Form 10-Q的附件10.2提交的租賃協議對其整體進行了限定，並通過引用將其併入本文。
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物品6.展品
展示索引
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參照以下內容併入： |
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展示 號碼 |
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説明 |
表單 |
文件號 |
展示號 |
備案日期 |
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3.1 |
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修改並恢復註冊人的公司註冊證書 |
S-1/A |
333-224493 |
3.2 |
2018年5月8日 |
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3.2 |
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修改和恢復註冊人的公司註冊證書 |
S-1/A |
333-224493 |
3.1.1 |
2018年5月14日 |
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3.3 |
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修改並恢復註冊人的章程 |
S-1/A |
333-224493 |
3.4 |
2018年5月8日 |
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4.1 |
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註冊人與其某些股東之間的投資者權利協議，日期為2017年12月22日 |
S-1 |
333-224493 |
4.1 |
2018年4月27日 |
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4.2 |
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證明普通股股份的樣本股票證書 |
S-1/A |
333-224493 |
4.2 |
2018年5月14日 |
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4.3 |
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由硅谷銀行和註冊人之間修改並重新啟動購買股票的認股權證，日期為2017年12月22日 |
S-1 |
333-224493 |
4.3 |
2018年4月27日 |
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10.1 |
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分居協議，日期為2019年9月17日，由Scholar Rock，Inc.以及兩者之間簽訂。和朗達·奇科 |
8-K |
001-38501 |
10.1 |
2019年9月23日 |
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10.2* |
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BMR-Rogers Street LLC和Scholar Rock，Inc.簽訂的租賃協議，日期為2019年11月5日。 根據S-K法規第601(B)(2)項省略了附表。應要求，任何遺漏的附表的副本將補充提供給證券交易委員會。 |
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31.1* |
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根據1934年證券交易法第13a-14(A)條或第15d-14(A)條對首席執行官的認證 |
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31.2* |
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根據1934年證券交易法第13a-14(A)條或第15d-14(A)條規定對首席會計主任的認證 |
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32.1** |
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根據18 U.S.C.第1350節(根據2002年Sarbanes-Oxley法案第906節通過)對首席行政官和首席會計官進行認證，該節是根據“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的 |
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87
目錄
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101* |
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以下材料來自注冊人截至2019年9月30日的Form 10-Q季度報告，格式為XBRL(可擴展業務報告語言)：(I)綜合資產負債表，(Ii)綜合經營和全面損失報表，(Iii)綜合現金流量報表，以及(Iv)這些財務報表的相關附註 |
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*提交
**隨附
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目錄
簽名
根據1934年“證券交易法”的要求，註冊人已正式安排由以下正式授權的人代表其簽署本報告。
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學者巖石控股公司 |
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日期：2019年11月12日 |
作者： |
/s/Nagesh K.Mahanthappa |
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Nagesh K.Mahanthappa博士 (首席執行官) |
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日期：2019年11月12日 |
作者： |
/s/Erin Moore |
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Erin Moore (首席會計幹事) |
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