美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格10-q
|
|
|
|
|
根據1934年證券交易法第13或15(D)條的季度報告
|
截至2019年9月30日的季度期間
或
|
|
|
|
☐
|
根據1934年證券交易法第13或15(D)條提出的過渡報告
|
從到
的過渡期
佣金檔案第001-37852號
主角治療公司
(章程中指定的註冊人的確切名稱)
|
特拉華
|
|
98‑0505495
|
|
(州或其他管轄權
公司或組織)
|
|
(I.R.S.僱主
識別號碼)
|
|
|
|
|
|
7707網關大道140套房
加利福尼亞州紐瓦克94560-1160
|
|
(510) 474‑0170
|
|
(註冊人主要執行辦公室的地址，包括郵政編碼)
|
|
(註冊人主要執行辦公室的電話號碼，包括區號)
|
根據該法第12(B)節登記的證券：
|
|
|
|
|
每個班級的標題
|
商號
|
註冊的每個交易所的名稱
|
|
普通股，票面價值0.00001美元
|
PTGX
|
納斯達克股票市場，有限責任公司
|
用複選標記表示註冊人(1)是否在之前12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內)提交了1934年“證券交易法”第13或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內遵守了此類提交要求。是否☐
用複選標記表示註冊人在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)是否已根據S-T規則第405條(本章232.405節)以電子方式提交了需要提交的每個交互式數據文件。是否☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申請者，加速申請者，非加速申請者，較小的報告公司，還是新興的成長型公司。請參見《交換法》第12b-2條中“大型加速文件服務器”、“加速文件服務器”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義
|
|
|
|
大型加速文件服務器
|
☐
|
加速文件服務器
|
|
|
|
|
較小的報表公司
|
|
|
非加速文件服務器
|
☐
|
新興成長型公司
|
|
如果是新興的成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交換法”第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如1934年“交換法”第12b-2條所定義)。是☐否
指明截至最後可行日期，每個發行者類別的普通股的流通股數量。
截至2019年10月31日，註冊人的普通股共有27，206，447股，每股票面價值0.00001美元，未償還。
主角治療公司
表格10-q
目錄
|
|
|
|
|
|
|
頁面
|
|
|
|
|
|
第一部分
|
財務信息
|
|
|
|
|
|
|
第1項。
|
簡明合併財務報表(未審計)
|
|
|
|
簡明綜合資產負債表
|
1
|
|
|
簡明綜合經營報表
|
2
|
|
|
綜合損失簡明報表
|
3
|
|
|
股東權益簡明合併報表
|
4
|
|
|
現金流量簡明合併報表
|
6
|
|
|
未經審計的簡明綜合財務報表註釋
|
7
|
|
第2項。
|
管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析
|
27
|
|
第3項。
|
關於市場風險的定量和定性披露
|
39
|
|
第4項。
|
控制和程序
|
40
|
|
|
|
|
|
第II部分
|
其他信息
|
|
|
|
|
|
|
第1項。
|
法律程序
|
40
|
|
第1A項。
|
風險因素
|
40
|
|
第2項。
|
未登記的股權證券銷售和收益使用
|
87
|
|
第3項。
|
高級證券違約
|
87
|
|
第4項。
|
礦山安全披露
|
87
|
|
第5項。
|
其他信息
|
87
|
|
第6項。
|
展品
|
87
|
|
|
簽名
|
89
|
第一部分-財務信息
第1項。財務報表
主角治療公司
濃縮綜合資產負債表
(未審核)
(以千為單位，共享和每共享數據除外)
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
9月30日，
|
|
12月31日，
|
|
|
|
2019
|
|
2018
|
|
資產
|
|
|
|
|
|
|
|
流動資產：
|
|
|
|
|
|
|
|
現金及現金等價物
|
|
$
|
50,195
|
|
$
|
82,233
|
|
限制現金流
|
|
|
10
|
|
|
10
|
|
可供出售的證券
|
|
|
87,497
|
|
|
46,620
|
|
應收協同合作伙伴和合同資產相關方
|
|
|
1,945
|
|
|
4,587
|
|
研發税收激勵應收賬款，淨額
|
|
|
173
|
|
|
1,429
|
|
預付費用和其他流動資產
|
|
|
4,203
|
|
|
2,624
|
|
流動資產總額
|
|
|
144,023
|
|
|
137,503
|
|
房產和設備，淨額
|
|
|
1,734
|
|
|
861
|
|
受限現金-非流動
|
|
|
450
|
|
|
450
|
|
經營租賃使用權資產
|
|
|
6,295
|
|
|
—
|
|
遞延税收資產
|
|
|
2,125
|
|
|
658
|
|
總資產
|
|
$
|
154,627
|
|
$
|
139,472
|
|
負債與股東權益
|
|
|
|
|
|
|
|
流動負債：
|
|
|
|
|
|
|
|
應付帳款
|
|
$
|
1,583
|
|
$
|
5,711
|
|
應付給協同合作伙伴相關方
|
|
|
1,020
|
|
|
1,061
|
|
應計費用和其他應付款
|
|
|
10,486
|
|
|
11,163
|
|
經營租賃負債-當前
|
|
|
1,209
|
|
|
—
|
|
延期收入相關方
|
|
|
16,478
|
|
|
8,223
|
|
流動負債總額
|
|
|
30,776
|
|
|
26,158
|
|
延期收入關聯方-非當前
|
|
|
22,200
|
|
|
—
|
|
經營租賃負債-非流動
|
|
|
6,293
|
|
|
—
|
|
延期租金
|
|
|
—
|
|
|
799
|
|
總負債
|
|
|
59,269
|
|
|
26,957
|
|
承諾和或有事項
|
|
|
|
|
|
|
|
股東權益：
|
|
|
|
|
|
|
|
優先股，票面價值0.00001美元，授權10，000，000股；未發行和流通股
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
普通股，票面價值0.00001美元，90，000，000股授權股；截至2019年9月30日和2018年12月31日，分別有27，206，447和23，187，219股已發行和流通股
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
額外實收資本
|
|
|
295,672
|
|
|
253,222
|
|
累計其他綜合損失
|
|
|
(154)
|
|
|
(233)
|
|
累計赤字
|
|
|
(200,160)
|
|
|
(140,474)
|
|
股東權益總額
|
|
|
95,358
|
|
|
112,515
|
|
總負債和股東權益
|
|
$
|
154,627
|
|
$
|
139,472
|
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
主角治療公司
簡明綜合業務報表
(未審核)
(以千為單位，共享和每共享數據除外)
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
三個月結束
|
|
九個月結束
|
|
|
|
9月30日，
|
|
9月30日，
|
|
|
|
2019
|
|
2018
|
|
2019
|
|
2018
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
許可證和協作收入相關方
|
|
$
|
4,141
|
|
$
|
6,117
|
|
$
|
(2,488)
|
|
$
|
28,572
|
|
運營費用：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研發
|
|
|
17,293
|
|
|
12,145
|
|
|
49,092
|
|
|
45,249
|
|
一般和行政
|
|
|
4,015
|
|
|
3,361
|
|
|
11,642
|
|
|
10,180
|
|
運營費用合計
|
|
|
21,308
|
|
|
15,506
|
|
|
60,734
|
|
|
55,429
|
|
運營損失
|
|
|
(17,167)
|
|
|
(9,389)
|
|
|
(63,222)
|
|
|
(26,857)
|
|
利息收入和其他，淨額
|
|
|
656
|
|
|
654
|
|
|
1,989
|
|
|
1,798
|
|
所得税前損失
|
|
|
(16,511)
|
|
|
(8,735)
|
|
|
(61,233)
|
|
|
(25,059)
|
|
所得税優惠
|
|
|
102
|
|
|
—
|
|
|
1,547
|
|
|
—
|
|
淨損失
|
|
$
|
(16,409)
|
|
$
|
(8,735)
|
|
$
|
(59,686)
|
|
$
|
(25,059)
|
|
每股淨虧損，基本和稀釋
|
|
$
|
(0.61)
|
|
$
|
(0.38)
|
|
$
|
(2.36)
|
|
$
|
(1.15)
|
|
用於計算每股淨虧損的加權平均股份，基本的和稀釋的
|
|
|
26,956,957
|
|
|
22,912,279
|
|
|
25,315,512
|
|
|
21,750,562
|
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
主角治療公司
綜合損失簡明報表
(未審核)
(單位：千)
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
三個月結束
|
|
九個月結束
|
|
|
|
9月30日，
|
|
9月30日，
|
|
|
|
2019
|
|
2018
|
|
2019
|
|
2018
|
|
淨損失
|
|
$
|
(16,409)
|
|
$
|
(8,735)
|
|
$
|
(59,686)
|
|
$
|
(25,059)
|
|
其他綜合損失：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
翻譯國外業務的收益(損失)
|
|
|
10
|
|
|
(63)
|
|
|
6
|
|
|
(149)
|
|
可供出售證券的未實現收益
|
|
|
3
|
|
|
46
|
|
|
73
|
|
|
52
|
|
綜合損失
|
|
$
|
(16,396)
|
|
$
|
(8,752)
|
|
$
|
(59,607)
|
|
$
|
(25,156)
|
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
主角治療公司
股東權益簡明合併報表
(未審核)
(以千為單位，共享數據除外)
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累計
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
其他
|
|
其他
|
|
|
|
總計
|
|
|
|
公用
|
|
已付費
|
|
全面
|
|
累計
|
|
股東
|
|
|
|
庫存
|
|
資本
|
|
損失
|
|
赤字
|
|
股權
|
|
截至2019年9月30日的三個月
|
|
份
|
|
金額
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2019年6月30日的餘額
|
|
24,967,603
|
|
$
|
—
|
|
$
|
268,234
|
|
$
|
(167)
|
|
$
|
(183,751)
|
|
$
|
84,316
|
|
以股票為基礎的薪酬費用
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
2,201
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
2,201
|
|
按市價發行普通股，扣除發行成本
|
|
1,924,957
|
|
|
—
|
|
|
23,949
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
23,949
|
|
按股權激勵和員工購股計劃發行普通股
|
|
313,887
|
|
|
—
|
|
|
1,288
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
1,288
|
|
其他綜合收益
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
13
|
|
|
—
|
|
|
13
|
|
淨損失
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
(16,409)
|
|
|
(16,409)
|
|
2019年9月30日的餘額
|
|
27,206,447
|
|
$
|
—
|
|
$
|
295,672
|
|
$
|
(154)
|
|
$
|
(200,160)
|
|
$
|
95,358
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累計
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
其他
|
|
其他
|
|
|
|
總計
|
|
|
|
公用
|
|
已付費
|
|
全面
|
|
累計
|
|
股東
|
|
|
|
庫存
|
|
資本
|
|
損失
|
|
赤字
|
|
股權
|
|
截至2018年9月30日的三個月
|
|
份
|
|
金額
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2018年6月30日的餘額
|
|
21,217,494
|
|
$
|
—
|
|
$
|
225,622
|
|
$
|
(86)
|
|
$
|
(117,874)
|
|
$
|
107,662
|
|
以股票為基礎的薪酬費用
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
2,017
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
2,017
|
|
私募發行普通股扣除發行成本
|
|
2,750,000
|
|
|
—
|
|
|
21,679
|
|
|
|
|
|
|
|
|
21,679
|
|
按市價發行普通股，扣除發行成本
|
|
103,500
|
|
|
—
|
|
|
1,025
|
|
|
|
|
|
|
|
|
1,025
|
|
按股權激勵和員工購股計劃發行普通股
|
|
67,108
|
|
|
—
|
|
|
327
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
327
|
|
其他綜合損失
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
(17)
|
|
|
—
|
|
|
(17)
|
|
淨損失
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
(8,735)
|
|
|
(8,735)
|
|
2018年9月30日的餘額
|
|
24,138,102
|
|
$
|
—
|
|
$
|
250,670
|
|
$
|
(103)
|
|
$
|
(126,609)
|
|
$
|
123,958
|
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
主角治療公司
股東權益簡明綜合報表(續)
(未審核)
(以千為單位，共享數據除外)
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累計
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
其他
|
|
其他
|
|
|
|
總計
|
|
|
|
公用
|
|
已付費
|
|
全面
|
|
累計
|
|
股東
|
|
|
|
庫存
|
|
資本
|
|
損失
|
|
赤字
|
|
股權
|
|
截至2019年9月30日的9個月
|
|
份
|
|
金額
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2018年12月31日的餘額
|
|
23,187,219
|
|
$
|
—
|
|
$
|
253,222
|
|
$
|
(233)
|
|
$
|
(140,474)
|
|
$
|
112,515
|
|
以股票為基礎的薪酬費用
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
6,193
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
6,193
|
|
按市價發行普通股，扣除發行成本
|
|
2,846,641
|
|
|
—
|
|
|
34,492
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
34,492
|
|
根據行使匯兑認股權證發行的普通股
|
|
599,997
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
按股權激勵和員工購股計劃發行普通股
|
|
572,590
|
|
|
—
|
|
|
1,765
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
1,765
|
|
其他綜合收益
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
79
|
|
|
—
|
|
|
79
|
|
淨損失
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
(59,686)
|
|
|
(59,686)
|
|
2019年9月30日的餘額
|
|
27,206,447
|
|
$
|
—
|
|
$
|
295,672
|
|
$
|
(154)
|
|
$
|
(200,160)
|
|
$
|
95,358
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累計
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
其他
|
|
其他
|
|
|
|
總計
|
|
|
|
公用
|
|
已付費
|
|
全面
|
|
累計
|
|
股東
|
|
|
|
庫存
|
|
資本
|
|
損失
|
|
赤字
|
|
股權
|
|
截至2018年9月30日的9個月
|
|
份
|
|
金額
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2017年12月31日餘額
|
|
21,088,306
|
|
$
|
—
|
|
$
|
222,188
|
|
$
|
(6)
|
|
$
|
(101,550)
|
|
$
|
120,632
|
|
以股票為基礎的薪酬費用
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
4,847
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
4,847
|
|
私募發行普通股扣除發行成本
|
|
2,750,000
|
|
|
—
|
|
|
21,679
|
|
|
|
|
|
|
|
|
21,679
|
|
按市價發行普通股，扣除發行成本
|
|
103,500
|
|
|
—
|
|
|
1,025
|
|
|
|
|
|
|
|
|
1,025
|
|
按股權激勵和員工購股計劃發行普通股
|
|
196,296
|
|
|
—
|
|
|
931
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
931
|
|
其他綜合損失
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
(97)
|
|
|
—
|
|
|
(97)
|
|
淨損失
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
(25,059)
|
|
|
(25,059)
|
|
2018年9月30日的餘額
|
|
24,138,102
|
|
$
|
—
|
|
$
|
250,670
|
|
$
|
(103)
|
|
$
|
(126,609)
|
|
$
|
123,958
|
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
主角治療公司
現金流量簡明合併報表
(未審核)
(單位：千)
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
九個月結束
|
|
|
|
9月30日，
|
|
|
|
2019
|
|
2018
|
|
經營活動現金流量
|
|
|
|
|
|
|
|
淨損失
|
|
$
|
(59,686)
|
|
$
|
(25,059)
|
|
調整以調節淨虧損與經營活動中使用的淨現金：
|
|
|
|
|
|
|
|
股權薪酬
|
|
|
6,193
|
|
|
4,847
|
|
經營租賃使用權資產攤銷
|
|
|
1,347
|
|
|
—
|
|
遞延税金資產變動
|
|
|
(1,548)
|
|
|
—
|
|
折舊和攤銷
|
|
|
501
|
|
|
399
|
|
可供出售證券的溢價攤銷淨額(折扣額的累加)
|
|
|
(397)
|
|
|
304
|
|
營業資產和負債的變化：
|
|
|
|
|
|
|
|
研發税收激勵應收賬款，淨額
|
|
|
1,237
|
|
|
96
|
|
應收協同合作伙伴關聯方
|
|
|
2,642
|
|
|
(2,770)
|
|
預付費用和其他資產
|
|
|
(1,586)
|
|
|
526
|
|
應付帳款
|
|
|
(4,165)
|
|
|
3,617
|
|
應付給協同合作伙伴相關方
|
|
|
(41)
|
|
|
764
|
|
應計費用和其他應付款
|
|
|
(781)
|
|
|
1,246
|
|
經營租賃責任
|
|
|
(1,409)
|
|
|
—
|
|
延期收入相關方
|
|
|
30,455
|
|
|
(23,782)
|
|
經營活動使用的淨現金
|
|
|
(27,238)
|
|
|
(39,812)
|
|
投資活動的現金流
|
|
|
|
|
|
|
|
購買可供出售的證券
|
|
|
(117,807)
|
|
|
(51,947)
|
|
可供出售證券到期收益
|
|
|
77,400
|
|
|
50,035
|
|
購買財產和設備，淨額
|
|
|
(749)
|
|
|
(424)
|
|
投資活動使用的淨現金
|
|
|
(41,156)
|
|
|
(2,336)
|
|
融資活動的現金流量
|
|
|
|
|
|
|
|
發行普通股和私募認股權證的收益，扣除發行成本
|
|
|
—
|
|
|
21,679
|
|
從市場發行中獲得的收益，扣除發行成本
|
|
|
34,492
|
|
|
1,025
|
|
根據員工購股計劃行使股票期權和購買股票時發行普通股的收益
|
|
|
1,765
|
|
|
932
|
|
融資活動提供的淨現金
|
|
|
36,257
|
|
|
23,636
|
|
匯率變動對現金、現金等價物和限制現金的影響
|
|
|
99
|
|
|
(90)
|
|
現金、現金等價物和限制現金淨減少
|
|
|
(32,038)
|
|
|
(18,602)
|
|
現金、現金等價物和限制現金，期初
|
|
|
82,693
|
|
|
106,489
|
|
現金，現金等價物和限制現金，期末
|
|
$
|
50,655
|
|
$
|
87,887
|
|
非現金融資和投資信息補充披露：
|
|
|
|
|
|
|
|
購入應付賬款和應計負債中的財產和設備
|
|
$
|
157
|
|
$
|
—
|
|
|
|
|
|
|
|
|
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
主角治療公司
未經審計的簡明綜合財務報表附註
注1.業務組織和説明
主角治療公司該公司(“公司”)於2006年8月22日在特拉華州註冊成立，總部位於加利福尼亞州紐瓦克。該公司是一家臨牀階段的生物製藥公司，擁有專有技術平臺，能夠發現和開發新的基於限制性肽的候選藥物，以解決尚未滿足的重要醫療需求。主人公Pty Limited(“主人公澳大利亞”)是本公司的全資附屬公司，位於澳大利亞昆士蘭州布里斯班。主人公澳大利亞於2001年9月在澳大利亞註冊成立。公司將其運營作為單個運營部門進行管理。
流動性
公司自成立以來出現運營淨虧損，截至2019年9月30日累計虧損20020萬美元。公司的最終成功取決於其研發和合作活動的結果。該公司預計未來將招致更多損失，並預計需要籌集額外資本以繼續執行其長期業務計劃。截至2019年9月30日，該公司主要通過私募可贖回可轉換優先股、發行普通股以及根據許可和合作協議收到的付款來為其運營提供資金。
注意2.重要會計政策彙總
演示依據
所附的未經審計的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則(“GAAP”)和證券交易委員會關於中期財務報告的適用規則和規定編制的。在這些規則允許的情況下，GAAP通常需要的某些腳註或其他財務信息已被濃縮或省略，因此，截至2018年12月31日的綜合資產負債表來自公司在該日期的經審計的綜合財務報表，但不包括GAAP要求的完整合並財務報表所需的所有信息。這些未經審計的中期簡明綜合財務報表是在與本公司年度綜合財務報表相同的基礎上編制的，管理層認為，這些報表反映了本公司綜合財務信息公允報表所需的所有調整(包括正常的經常性調整)。截至2019年9月30日的三個月和九個月的運營結果不一定表示截至2019年12月31日的一年或任何其他過渡期或未來任何其他年份的預期結果。
附帶的簡明綜合財務報表和相關財務信息應與截至2018年12月31日的經審計的綜合財務報表及其相關附註一起閲讀，該報表包括在公司於2019年3月12日提交給證券交易委員會的10-K表格年度報告中。
合併原則
隨附的未經審核中期簡明綜合財務報表包括本公司及其全資附屬公司的賬目。所有公司間交易和餘額都已在合併時消除。
估計的使用
根據GAAP編制簡明綜合財務報表需要管理層作出估計、假設和判斷，這些估計、假設和判斷會影響截至簡明綜合財務報表日期的資產和負債的報告金額以及報告期內報告的收入和費用金額的或有資產和負債的披露。管理層在持續的基礎上評估其估計，包括與收入確認、研發活動的應計項目、基於股票的補償、所得税、研發税收激勵、可供銷售的證券和租賃有關的估算。與收入確認相關的估計包括公司可交付產品的實際成本與總預算成本之比，以確定完成百分比，以及在確定其許可和合作協議下的交易價格時的應用和限制估計。管理層基於歷史和預期結果、趨勢和公司認為在當前情況下是合理的各種其他假設，包括關於預測金額和未來事件的假設。實際結果可能與這些估計值大不相同。
信用風險集中
可能使公司面臨信用風險集中的金融工具包括現金、現金等價物和可供出售的證券。公司的現金基本上全部由兩家金融機構持有，管理層認為這兩家金融機構的信用質量很高。這類存款有時可能會超過聯邦政府的保險限額。公司投資戰略的主要重點是保存資本和滿足流動性要求。本公司的現金等價物和可供出售的證券由外部經理按照本公司投資政策的指導方針進行管理。公司的投資政策通過限制集中於任何一家公司發行人並建立最低允許信用評級來解決信用風險水平問題。為了管理其信用風險敞口，公司維持其現金等價物和可供出售證券的投資組合，這些證券以美元計價和應付的固定收入證券。固定收益證券的允許投資包括美國政府及其機構的債務，包括商業票據和可轉讓存單的貨幣市場工具，以及高評級的公司債務債務和貨幣市場基金。
現金等價物
容易轉換為現金的現金等價物按成本列示，接近公允價值。公司認為所有購買的原始到期日為三個月或更短的高流動性投資都是現金等價物。
限制現金
受限現金包括現金餘額，主要作為與2017年3月簽訂的公司設施租賃和公司信用卡相關的信用證的擔保。
現金流量彙總報表中報告的現金
在簡明綜合現金流量表中報告的現金包括現金和現金等價物的總額以及在簡明綜合資產負債表上列示的限制現金。
在簡明合併現金流量表中報告的現金包括(以千為單位)：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
9月30日，
|
|
|
|
2019
|
|
2018
|
|
現金及現金等價物
|
|
$
|
50,195
|
|
$
|
87,427
|
|
限制現金流
|
|
|
10
|
|
|
10
|
|
受限現金-非流動
|
|
|
450
|
|
|
450
|
|
現金流量表中的現金餘額
|
|
$
|
50,655
|
|
$
|
87,887
|
可供銷售的證券
所有有價證券均被歸類為“可供出售”，並按基於類似證券的報價市場價格或定價模型確定的估計公允價值入賬。管理層在購買時確定其有價證券的適當分類，並在每個資產負債表日重新評估這種指定。截至資產負債表日，短期有價證券的到期日超過三個月，但不超過365天。長期有價證券的到期日為365天或更長。未實現的收益和虧損不包括在收益中，並作為綜合虧損的組成部分報告。可供出售證券的已實現損益和公允價值的下降(如有)非暫時性的，均計入利息收入。出售證券的成本是基於特定的識別方法。有價證券的利息包括在利息收入中。
租賃
本公司採用會計準則主題842，租賃(“ASC 842”)，自2019年1月1日起生效。公司在開始時確定一項安排是否為租賃。根據ASC 842，經營租賃包括在簡明綜合資產負債表的經營租賃使用權(“ROU”)資產、經營租賃負債和非流動經營租賃負債中。營運租賃ROU資產及營運租賃負債乃根據開始日期租賃期內未來最低租賃付款的現值確認。如果本公司的租賃沒有提供隱含利率，本公司將根據生效日期可獲得的信息使用其增量借款利率來確定未來付款的現值。經營租賃ROU資產還包括任何租賃付款，但不包括租賃獎勵和產生的初始直接成本。租賃條款包括在合理確定公司將行使該選擇權時延長或終止租賃的選項。最低租賃付款的租賃費用在租賃期內以直線方式確認。
公司將租户改善津貼記錄為ROU資產的減少，並在剩餘租賃期內確認減少的影響。租賃改善將在其使用壽命較短或租賃剩餘期限內攤銷。
收入確認
公司遵循會計準則編碼主題606，與客户的合同收入(“ASC 606”)。根據ASC 606，本公司於其客户取得對承諾貨品或服務的控制權時確認收入，金額反映本公司預期以該等貨品或服務換取的代價。為確定公司確定在ASC 606範圍內的安排的收入確認，公司執行以下五個步驟：(I)與客户確定合同；(Ii)確定合同中的履行義務；(Iii)確定交易價格；(Iv)將交易價格分配給合同中的履行義務；以及(V)在公司履行履行義務時確認收入。當公司可能收取其有權獲得的對價以換取其轉讓給客户的貨物或服務時，本公司將五步模式應用於合同。在合同開始時，公司評估每個合同中承諾的商品或服務，確定哪些是履行義務，並評估每個承諾的商品或服務是否不同。然後，當履行義務得到履行時(或作為)，本公司確認分配給各自履行義務的交易價格金額為收入。公司將其對交易價格的估計限制在確認收入不可能發生重大逆轉的金額(“可變對價約束”)。
知識產權許可：如果公司的知識產權許可被確定有別於安排中確定的其他履行義務，則當許可轉讓給客户且客户能夠使用並受益於許可時，公司確認分配給許可的不可退還的預付費用的收入。對於與其他承諾捆綁在一起的許可證，本公司利用判斷來評估合併履行義務的性質，以確定合併履行義務是否在一段時間內或在某個時間點得到滿足，如果隨着時間的推移，為了確認來自不可退還的預付費用的收入而衡量比例履行的適當方法。公司在每個報告期評估比例績效衡量，如有必要，調整績效衡量和相關收入確認。
里程碑付款：在包括開發、監管或商業里程碑付款的每項安排或修訂開始時，公司評估里程碑是否被認為可能達到，並估計交易價格中應包括的金額。ASC 606建議在估計可變對價的量時使用兩種替代方法：期望值方法和最可能的量方法。在期望值方法下，實體在可能的對價金額範圍內考慮概率加權金額的總和。在最可能金額法下，實體考慮可能對價金額範圍內的單個最可能金額。無論採用哪種方法，都應在整個合同有效期內始終如一地應用；然而，公司沒有必要對所有合同都使用相同的方法。該公司預計將使用最有可能的金額方法進行開發和監管里程碑付款。如果可能不會發生重大的收入逆轉，則相關的里程碑值將包括在交易價格中。不在公司或被許可人控制範圍內的里程碑付款，例如監管批准，在收到這些批准之前不會被認為有可能實現。交易價格然後根據相對獨立的銷售價格分配給每個履行義務。公司在履行合同義務時或在履行義務時確認收入。在隨後的每個報告期結束時，公司將重新評估每個此類里程碑和任何相關限制的可能性或實現情況，並在必要時調整其對總交易價格的估計。任何此類調整均按累積追趕基礎記錄，這將影響調整期內的收入和收益。
特許權使用費：對於包括基於銷售的特許權使用費(包括基於銷售水平的里程碑支付)的安排，並且許可被視為與特許權使用費相關的主要項目，公司將在(I)相關銷售發生時或(Ii)已分配部分或全部特許權使用費的履行義務已經履行(或部分履行)時確認收入。
預付款項和費用在收到或到期時記錄為遞延收入，可能需要將收入確認推遲到未來一段時間，直至公司履行本安排下的義務。當公司的對價權利是無條件的時，應付給公司的款項被記錄為應收賬款。應付給公司但尚未向協作合作伙伴開具帳單的金額將記錄為合同資產。如果合同開始時的預期是客户付款與向客户轉讓承諾的商品或服務之間的時間間隔為一年或更短時間，則公司不評估合同是否具有重要的融資組成部分。
如果向客户支付的合同成本分攤款項與從客户處收到的不同商品或服務無關，則此類付款將作為交易價格的減少額入賬。
可以根據合同規格和要求的變化對合同進行修改。當合同修改創造了新的，或改變了現有的，可強制執行的權利和義務時，合同修改就存在了。當合同修改產生新的履約義務，並且對價的增加接近與這些新的履約義務相關的商品和服務的獨立銷售價格(根據合同的具體事實和情況進行調整)時，修改被認為是一個單獨的合同，收入將被前瞻性確認。如果合同修改未作為單獨的合同核算，則公司對合同修改之日尚未轉移的承諾貨物或服務(剩餘的承諾貨物或服務)進行前瞻性核算，就好像它是現有合同的終止和新合同的創建一樣，如果剩餘的貨物或服務與合同日期或之前轉移的貨物或服務不同的話
修改。如果剩餘的貨物或服務不明顯，公司將合同修改視為現有合同的一部分，因此，構成在合同修改之日部分履行的單一履行義務的一部分。在這種情況下，合同修改對交易價格以及實體對完全履行履行義務的進度的衡量的影響被確認為在合同修改之日對收入的調整(要麼作為收入的增加，要麼作為收入的減少)(對收入的調整是在累積追趕的基礎上進行的)。
從公司轉讓承諾貨物或服務的控制權到公司收到付款的時間預計為一年或更短時間，這一預期與公司的歷史經驗是一致的。由公司的許可證和合作協議產生的預付款合同負債不代表融資組成部分，因為支付不是為商品和服務的轉讓提供資金，而授予許可證的基礎技術反映了公司已經發生的研究和開發費用。因此，該公司不會因重大融資組成部分的影響而調整其收入。
研發成本
研究和開發成本按發生的費用計算，除非將來在其他研究和開發項目中或其他項目中有替代用途。研發成本包括工資和福利、基於股票的補償費用、實驗室用品和與設施相關的間接費用、外部承包服務(包括臨牀試驗成本)、臨牀和臨牀前材料的製造和流程開發成本、研究成本、許可證和合作協議下的開發里程碑付款以及其他諮詢服務。
公司應計第三方服務提供商進行的研究和開發活動的估計成本，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，以及合同製造活動。本公司根據已提供但尚未開具發票的估計服務記錄研究和開發活動的估計成本，並將這些成本計入應計費用和其他應付款項中，並將這些費用計入簡明綜合資產負債表中的應計費用和研發費用內，並計入簡明綜合經營報表中的研究和開發費用。公司根據已完成工作的估計等因素，並根據與第三方服務提供商建立的協議，為這些成本累算。當實際成本為人所知時，公司調整其應計負債。本公司在應計負債和實際發生的成本之間沒有經歷任何實質性的差異。然而，實際服務的狀態和時間、登記的病人數量和病人登記率可能與公司的估計不同，導致未來期間的費用調整。這些估計的變化導致公司的應計款項發生重大變化，可能會對公司的經營結果產生重大影響。
研發税收激勵
根據AusIndustry研發税收激勵計劃，公司可能有資格從澳大利亞税務局獲得現金退款。根據公司必須遵守的具體標準，公司可以獲得可退還的現金税收獎勵。具體而言，公司的年營業額必須低於2000萬澳元，並且不能由所得税豁免實體控制。可退還的現金研究和開發税收激勵被認為是在獲得收款權和資金被認為是可收取的情況下減少研究和開發費用。税收優惠以澳元計價，因此，相關應收款項於每個報告日期以美元重新計量。本公司也可能有資格以非現金税收激勵的形式獲得應税抵免。公司在每個資產負債表日評估其在税收激勵計劃下的資格，並根據最新和最相關的數據進行應計和相關調整。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將公司的淨虧損除以期內已發行的普通股和交易所認股權證的加權平均數，而不考慮潛在的攤薄證券。根據會計準則編碼主題260，每股收益，交換權證被包括在每股基本淨虧損的計算中，因為執行價格可以忽略不計。
並且它們在原始發行日期之後完全歸屬和可執行。每股攤薄淨虧損與所有呈列期間的每股基本淨虧損相同，因為鑑於本公司的淨虧損，潛在攤薄證券的影響是反攤薄的。有關交換權證的其他信息，請參閲附註9.股東權益。
最近通過的會計公告
2016年2月，財務會計準則委員會(“FASB”)發佈會計準則更新(“ASU”)No.2016-02，租賃(主題842)。2018年7月，FASB發佈了ASU No.2018-10，對主題842，租賃的編碼改進，向ASU 2016-02提供了澄清。這些華碩(統稱為新租賃標準)要求實體確認租賃負債和資產負債表上的ROU資產，用於租賃期限超過12個月的租賃。出租人的會計在很大程度上沒有變化，而承租人不再獲得表外融資的來源。2018年7月，FASB發佈了ASU No.2018-11，租賃(主題842)-針對性改進，允許實體選擇一種可選的過渡方法，在比較期間實體可以繼續應用現有的租賃指南，並通過在採用期(而不是最早提出的期間)的累積效應調整來應用新的租賃要求。本公司採用自二零一九年一月一日起生效的修訂追溯法的新租賃標準，並選擇了一套過渡性的實際權宜之計，使得對於ASC 842採用之前存在的租賃，本公司無需重新評估合同是否為租賃、保留的歷史租賃分類和歷史初始直接成本分類。本公司並沒有選擇事後實際權宜之計來釐定現有租約的租期。2019年1月1日，公司取消確認其遞延租金負債80萬美元，確認ROU資產和相關租賃負債金額分別為750萬美元和830萬美元。
2018年6月，FASB發佈了ASU No.2018-07，Compensation-Stock Compensation(主題718)，對非員工股份支付會計進行了改進，旨在通過擴展主題718的範圍以包括從非員工處獲取商品和服務的股份支付交易，簡化非員工股份支付交易的會計處理。自2019年1月1日起，公司前瞻性地採用了本指南。本指南的採用並未對公司的財務狀況、經營業績或流動性產生重大影響。
最近發佈的截至2019年9月30日尚未採用的會計公告
2016年6月，FASB發佈了ASU No.2016-13“金融工具-信用損失”(主題326)，旨在向財務報表用户提供關於報告實體在每個報告日持有的金融資產的預期信用損失的更有用信息。2019年5月，FASB發佈了ASU No.2019-05，通過提供有針對性的過渡救濟來修改新標準。新指南以一種方法取代現有的已發生損失減值方法，該方法要求考慮更廣泛的合理和可支持的前瞻性信息，以估計所有預期的信用損失。本指南對2019年12月15日之後的財年和過渡期有效，並且允許在2018年12月15日之後的財年和過渡期內提前採用。公司正在繼續評估這一新指南對其從合作伙伴的應收款和可供銷售的投資證券的影響，預計新指南不會對其合併財務報表和相關披露產生實質性影響。
2018年8月，FASB發佈了ASU No.2018-13，公允價值計量(主題820)-披露框架-公允價值計量披露要求的變更，修改了公允價值計量的披露要求，旨在提高披露的有效性，包括成本和收益的考慮。本指南對2020年1月1日後開始的財政年度和過渡期有效。允許提前採用，並且允許實體提前採用任何刪除或修改的披露，並將額外披露的採用推遲到其生效日期。該公司預計這一新的指導方針不會影響其綜合財務報表，目前正在評估對其披露的影響。
2018年11月，FASB發佈ASU No.2018-18，Collaborative Arrangements(Topic 808)：澄清Topic 808和Topic 606之間的交互，旨在澄清在何種情況下
合作安排中的交易應在收入確認標準下核算。當協作安排參與者是帳户單位的上下文中的客户時，協作安排參與者之間的某些交易應該被記為ASC主題606下的收入。本指南對2020年12月15日之後的財年和這些年內的過渡期有效。允許提前收養。公司正在評估這一新指南對其合併財務報表和披露的影響。
注意3.許可和協作協議
協議條款
2017年5月26日，公司與強生公司的Janssen製藥公司之一Janssen Biotech，Inc.(“Janssen”)簽訂了獨家許可和合作協議(“Janssen License and Collaboration Agreement”)，用於在全球開發、製造和商業化用於治療克羅恩病(“CD”)和潰瘍性結腸炎(“UC”)的PTG-200。Janssen是強生公司的關聯方，因為強生公司的重要股東--JJDC公司和Janssen都是強生公司的子公司。PTG-200是該公司目前正在開發的口服腸道限制性白細胞介素23受體(“IL-23R”)拮抗劑候選藥物。Janssen許可和合作協議於2017年7月13日生效。協議生效後，公司收到Janssen提供的不可退款的預付現金5000萬美元。
根據Janssen許可證和合作協議，公司授予Janssen獨家全球許可證，開發、製造和商業化用於所有適應症的PTG-200和相關IL-23R化合物，包括CD和UC。該公司自費負責進行PTG-200的第一階段臨牀試驗，Janssen負責以CD形式進行PTG-200的第一個第二階段臨牀試驗，包括提交美國研究新藥申請(“IND”)。二期臨牀試驗的開發費用由雙方按80/20的比例分攤，Janssen承擔更大的份額。
公司簽訂了對Janssen許可和合作協議的修正案(“第一修正案”)，生效日期為2019年5月7日。第一修正案建立在公司與Janssen正在進行的PTG-200開發合作的基礎上，在第一修正案生效後，公司有資格收到Janssen在2019年第二季度支付的2500萬美元款項。第一修正案通過支持識別和開發第二代IL-23受體拮抗劑(“第二代化合物”)的研究工作，擴大了Janssen許可證和合作協議的範圍。
作為第一修正案中添加的服務的一部分，Janssen將支付與將臨牀前候選人從第二代研究計劃推進到第一階段研究有關的某些成本和里程碑，包括為公司一定數量的全職同等員工(“FTE”)提供一定數量的資金，為期一段時間。公司將為第一個第二代化合物支付100%的第一階段研究成本，併為第二代和第三代化合物支付50%的第一階段研究成本；此後，Janssen將支付任何進一步的第一階段開發成本的100%。第二代化合物的第二階段臨牀試驗的開發成本由雙方以80/20的比例分攤，Janssen承擔了更大的份額。公司的第一階段和第二階段開發成本也受到總體支出上限的限制。
公司有資格在Janssen提交IND時收到2500萬美元的里程碑付款。這一數額被認為受到限制，直到第一修正案生效，那時公司才有資格收到Janssen支付的2500萬美元。向公司支付研發服務的款項通常在執行服務時進行計費和收取，包括研究活動以及第一階段和第二階段的開發活動。由於費用是由Janssen承擔的，Janssen向公司開出了20%的二期開發成本份額。里程碑付款是在相關里程碑實現後收到的。
根據第一修正案，公司將有資格獲得臨牀開發、監管和銷售里程碑(如果並已實現)和/或與Janssen的選舉有關的付款，以維持或擴大其許可權。下一個此類付款是基於2a期臨牀試驗結果的5000萬美元付款，如下所示：
|
·
| |
Janssen在收到PTG-200 CD 2a期臨牀試驗的第一線結果後，可以選擇將PTG-200提前進入2b期，方法是支付5000萬美元的維持費(“修正後的第一次選擇參加選舉”)；或 |
|
·
| |
Janssen將在第二代產品的CD的第一階段2b臨牀試驗中對第三名患者進行劑量治療後支付5000萬美元的里程碑付款(“第二代2b階段里程碑”)。 |
Janssen還可以選擇在PTG-200或第二代產品的2b階段完成日期之後，通過支付5000萬美元的付款(“修正的第二次選擇選舉”)，為PTG-200和第二代產品獲得獨家的全球商業權利。以前，第一次和第二次選擇參與付款分別為1.25億美元和2.0億美元。如果Janssen沒有就PTG-200或第二代化合物進行修改後的第二次選擇選舉，則Janssen許可和合作協議將終止。
公司還將有資格獲得某些額外的里程碑付款，包括在PTG-200的第三階段CD臨牀試驗滿足主要臨牀終點時可能支付的1000萬美元，或者在第三階段CD臨牀試驗滿足第二代化合物的主要臨牀終點時支付的1.15億美元。
根據第一修正案，公司將有資格按從一位數到十的百分比收取產品淨銷售額的分級版税。根據第一修正案的條款，該公司將有資格獲得高達10億美元的研究、開發、監管和銷售里程碑。
除非提前終止，否則Janssen許可和合作協議將一直有效，直到專利和監管到期後版税義務停止為止。Janssen許可證和合作協議終止後，所有權利將恢復至公司，在某些情況下，如果在進行中的臨牀試驗期間發生此類終止，Janssen將在請求時向公司提供某些財務和運營支持，以完成此類試驗。
收入確認
公司已經得出結論，經修訂的Janssen許可證和合作協議繼續包含單一的履行義務，包括開發許可證；第二代化合物研究服務；PTG-200和兩種潛在的第二代化合物的第一階段開發服務；公司與PTG-200第二階段開發相關的服務，直到2a階段；公司與第二代產品開發相關的服務，直到2b階段第三名患者服藥；以及公司可能應Janssen要求提供的所有其他此類服務，以支持PTG-200的開發、第二代研究服務或第二代化合物的開發。公司的結論是，經修正的第一選擇選舉和經修正的第二選擇選舉選項不被視為實質性權利。
公司確定，許可與協議範圍內添加的研發服務沒有區別，因為添加的研發服務顯著增加了知識產權的效用。該公司還確定，剩餘的研發服務與開發許可證第一修正案之前的協議中包含的部分交付的合併承諾沒有區別，PTG-200服務，包括複合供應和其他服務。因此，第一修正案被視為原始Janssen許可和合作協議的一部分。第一修正案將通過對收入應用累積追趕調整，將其視為初始Janssen許可和合作協議下服務的擴展。有效的
在第一次修訂之日，本公司通過更新將收到的遞增代價的交易價格(扣除將支付給Janssen的遞增開發成本報銷)和更新後的完成百分比，計算出修訂後的Janssen許可和協作協議下的調整累積收入，導致截至2019年6月30日的三個月記錄的累積調整，減少收入940萬美元。
合同期限定義為合同各方具有可強制執行的權利和義務的期限。出於收入確認的目的，公司確定修訂後的Janssen許可和合作協議的期限從2017年7月13日開始生效，在PTG-200的2a階段結束後結束，或者在為第二代化合物在2b階段的第三名患者服藥時結束。
公司採用最可能的金額法估計交易價格中包含的可變對價。第一修正案後的可變考慮由未來里程碑付款和Janssen為商定的服務支付的成本分攤款項組成，由應付給Janssen的第二階段開發成本報銷抵消。Janssen支付的成本分攤款項涉及公司在合同期限內為第二階段活動商定的服務，交易價格中包括的金額相當於這些活動預算成本的80%，主要包括內部全職工作和第三方合同成本。向Janssen支付的成本分攤款項涉及Janssen在合同期限內執行的第二階段活動的商定服務，不是Janssen轉讓給公司的獨特服務。因此，應付給Janssen的代價被計入交易價格的減少。
公司確定，截至2019年9月30日，Janssen許可和合作協議的新交易價格為1.108億美元，比2019年6月30日的1.092億美元的交易價格增加了160萬美元，比2019年3月31日的6060萬美元的交易價格增加了5020萬美元。為了確定交易價格，公司評估了合同期限內將收到的所有付款，扣除預計將支付給Janssen的第二階段開發費用報銷。公司確定交易價格包括5000萬美元的預付款，根據第一修正案的效力收到的2500萬美元的付款，Janssen為PTG-200第二階段和第二代化合物研究成本和其他服務提供的服務的1840萬美元的報銷，以及1740萬美元的估計可變代價。該公司評估了交易價格的可變成分是否應受到約束，以確保截至2019年9月30日累計確認的收入不可能出現重大逆轉。該公司的結論是，可變對價限制不會進一步降低截至2019年9月30日的估計交易價格。在完成2b階段活動後，本公司有資格獲得的額外潛在開發、監管和銷售里程碑付款超出合同期限，因此已從交易價格中排除。第一修正案之後交易價格的增加主要是由於收取了2500萬美元的付款，以及與新的和擴展的研究和開發服務有關的可報銷成本的增加，並被應付給Janssen的第二階段開發成本報銷所抵消。
公司在每個報告期結束時以及不確定事件得到解決或情況發生其他變化時，重新評估交易價格，包括可變對價。公司和Janssen每季度向對方支付必要的費用分擔費用，以確保各方承擔其合同份額的總分擔費用。
公司採用基於成本的輸入法來衡量比例績效，並計算相應的收入金額進行確認。在應用基於成本的收入確認輸入法時，公司使用相對於預期成本產生的實際成本來履行合併的履行義務。這些成本主要由內部全職等效工作和第三方合同成本組成。收入將根據公司完成履行義務時產生的實際成本佔預計總成本的百分比確認。基於成本的收入確認輸入方法要求管理層對成本進行估計，以完成公司的履行義務。該公司認為這是最好的進展衡量標準，因為其他衡量標準沒有反映該公司如何將其履行義務轉移給Janssen。在進行此類估計時，需要進行重大判斷，以評估與成本估計相關的假設。為完成公司履行義務而對估計成本進行修訂的累積影響將記錄在
可以識別變化併合理估計金額。這些假設和估計的重大變化可能會對未來期間確認的收入的時間和金額產生重大影響。
在截至2019年9月30日的三個月中，公司確認了410萬美元的許可證和協作收入。在截至2018年9月30日的三個月中，公司確認了610萬美元的許可證和協作收入。
在截至2019年9月30日的9個月中，公司記錄了940萬美元的累積追趕調整，減少了許可證和協作收入，部分抵消了第一修正案的合同修改後的530萬美元的許可證和協作收入，以及根據原始Janssen許可證和協作協議在2019年第一季度確認的160萬美元的許可證和協作收入。在截至2018年9月30日的9個月中，公司確認了2860萬美元的許可證和協作收入。
下表介紹了本公司合同資產和負債在所介紹期間的變化(以千為單位)：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
餘額在
|
|
|
|
|
|
|
|
餘額在
|
|
|
|
開始
|
|
|
|
|
|
結束
|
|
截至2019年9月30日的9個月
|
|
期間
|
|
添加
|
|
扣減
|
|
期間
|
|
合同資產：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應收協同合作伙伴關聯方
|
|
$
|
2,042
|
|
$
|
30,882
|
|
$
|
(31,905)
|
|
$
|
1,019
|
|
合同資產關聯方
|
|
$
|
2,545
|
|
$
|
926
|
|
$
|
(2,545)
|
|
$
|
926
|
|
合同負債：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
延期收入相關方
|
|
$
|
8,223
|
|
$
|
36,441
|
|
$
|
(5,986)
|
|
$
|
38,678
|
|
應付給協同合作伙伴相關方
|
|
$
|
1,061
|
|
$
|
1,226
|
|
$
|
(1,267)
|
|
$
|
1,020
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
餘額在
|
|
|
|
|
|
|
|
餘額在
|
|
|
|
開始
|
|
|
|
|
|
結束
|
|
截至2018年9月30日的9個月
|
|
期間
|
|
添加
|
|
扣減
|
|
期間
|
|
合同資產：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應收協同合作伙伴關聯方
|
|
$
|
1,816
|
|
$
|
6,012
|
|
$
|
(3,242)
|
|
$
|
4,586
|
|
合同負債：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
延期收入相關方
|
|
$
|
31,752
|
|
$
|
4,147
|
|
$
|
(27,929)
|
|
$
|
7,970
|
|
應付給協同合作伙伴相關方
|
|
$
|
—
|
|
$
|
1,068
|
|
$
|
(304)
|
|
$
|
764
|
在截至2019年9月30日的三個月和九個月內，公司從期初遞延收入合同負債餘額中確認的收入分別為290萬美元和450萬美元。在截至2018年9月30日的三個月和九個月內，本公司從期初合同負債餘額中確認的收入分別為590萬美元和2790萬美元。獲得或履行合同的所有成本均未資本化。
注4.公允價值計量
金融資產和負債按公允價值記錄。公允價值會計準則提供了衡量公允價值的框架，澄清了公允價值的定義，並擴大了關於公允價值計量的披露。公允價值定義為在報告日期市場參與者之間有序交易中為出售資產而收到的價格或為轉讓負債而支付的價格(退出價格)。會計指導
建立三層層次結構，按以下方式對評估方法中使用的公允價值評估輸入進行優先排序：
級別1-輸入是在計量日期時相同資產或負債在活躍市場中的未調整報價。
級別2-通過與測量日期和工具的預期壽命期間的市場數據關聯，可以直接或間接觀察到資產或負債的輸入(級別1中包括的報價市場價格除外)。
級別3-輸入反映了管理層對市場參與者在計量日期為資產或負債定價時將使用的最佳估計。考慮到評估技術中固有的風險和模型輸入中固有的風險。
在確定公允價值時，公司利用報價市場價格、經紀人或交易商報價或估值技術，最大限度地利用可觀察到的投入，並儘可能減少對不可觀測投入的使用，並在其公允價值評估中考慮交易對手信用風險。
下表列出了使用上面定義的投入確定的公司金融資產的公允價值(單位：千)。
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2019年9月30日
|
|
|
|
1級
|
|
2級
|
|
3級
|
|
總計
|
|
資產：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
貨幣市場基金
|
|
$
|
16,381
|
|
$
|
—
|
|
$
|
—
|
|
$
|
16,381
|
|
公司債券
|
|
|
—
|
|
|
28,105
|
|
|
—
|
|
|
28,105
|
|
商業票據
|
|
|
—
|
|
|
40,865
|
|
|
—
|
|
|
40,865
|
|
政府債券
|
|
|
—
|
|
|
46,596
|
|
|
—
|
|
|
46,596
|
|
金融資產總額
|
|
$
|
16,381
|
|
$
|
115,566
|
|
$
|
—
|
|
$
|
131,947
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2018年12月31日
|
|
|
|
1級
|
|
2級
|
|
3級
|
|
總計
|
|
資產：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
貨幣市場基金
|
|
$
|
25,390
|
|
$
|
—
|
|
$
|
—
|
|
$
|
25,390
|
|
公司債券
|
|
|
—
|
|
|
8,989
|
|
|
—
|
|
|
8,989
|
|
商業票據
|
|
|
—
|
|
|
59,730
|
|
|
—
|
|
|
59,730
|
|
政府債券
|
|
|
—
|
|
|
33,394
|
|
|
—
|
|
|
33,394
|
|
金融資產總額
|
|
$
|
25,390
|
|
$
|
102,113
|
|
$
|
—
|
|
$
|
127,503
|
公司債券、商業票據和政府債券的投資被分類為2級，因為它們的估值基於活躍市場中類似工具的報價、非活躍市場中相同或類似工具的報價以及基於模型的估值技術，所有重要投入都可以在市場中觀察到，或者可以在資產的整個期限內通過可觀察到的市場數據得到證實。
注5.資產負債表組成部分
現金等價物和可供出售證券
現金等價物和可供出售的證券包括以下內容(以千為單位)：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2019年9月30日
|
|
|
|
攤銷
|
|
未實現總額
|
|
|
|
|
|
成本
|
|
收益
|
|
損失
|
|
公允價值
|
|
貨幣市場基金
|
|
$
|
16,381
|
|
$
|
—
|
|
$
|
—
|
|
$
|
16,381
|
|
公司債券
|
|
|
28,083
|
|
|
23
|
|
|
(1)
|
|
|
28,105
|
|
商業票據
|
|
|
40,868
|
|
|
—
|
|
|
(3)
|
|
|
40,865
|
|
政府債券
|
|
|
46,579
|
|
|
17
|
|
|
—
|
|
|
46,596
|
|
現金等價物和可供出售的證券總額
|
|
$
|
131,911
|
|
$
|
40
|
|
$
|
(4)
|
|
$
|
131,947
|
|
分類為：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金等價物
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$
|
44,450
|
|
可供出售的證券
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
87,497
|
|
現金等價物和可供出售的證券總額
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$
|
131,947
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2018年12月31日
|
|
|
|
攤銷
|
|
未實現總額
|
|
|
|
|
|
成本
|
|
收益
|
|
損失
|
|
公允價值
|
|
貨幣市場基金
|
|
$
|
25,390
|
|
$
|
—
|
|
$
|
—
|
|
$
|
25,390
|
|
公司債券
|
|
|
8,997
|
|
|
—
|
|
|
(8)
|
|
|
8,989
|
|
商業票據
|
|
|
59,730
|
|
|
—
|
|
|
—
|
|
|
59,730
|
|
政府債券
|
|
|
33,423
|
|
|
—
|
|
|
(29)
|
|
|
33,394
|
|
現金等價物和可供出售的證券總額
|
|
$
|
127,540
|
|
$
|
—
|
|
$
|
(37)
|
|
$
|
127,503
|
|
分類為：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金等價物
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$
|
80,883
|
|
可供出售的證券
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
46,620
|
|
現金等價物和可供出售的證券總額
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$
|
127,503
|
可供銷售證券-截至2019年9月30日和2018年12月31日的當前持有的合同到期日不到一年。在所述期間內，可供出售證券沒有重大的已實現收益或已實現虧損。公司在投資上沒有經歷任何重大信用損失。
房產和設備，淨額
屬性和設備，淨額由以下(以千為單位)組成：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
9月30日，
|
|
12月31日，
|
|
|
|
2019
|
|
2018
|
|
實驗設備
|
|
$
|
3,006
|
|
$
|
2,533
|
|
傢俱和計算機設備
|
|
|
487
|
|
|
338
|
|
租約改進
|
|
|
800
|
|
|
67
|
|
房產和設備合計
|
|
|
4,293
|
|
|
2,938
|
|
減：累計折舊和攤銷
|
|
|
(2,559)
|
|
|
(2,077)
|
|
房產和設備，淨額
|
|
$
|
1,734
|
|
$
|
861
|
應計費用和其他應付款
應計費用和其他應付款包括以下內容(以千為單位)：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
9月30日，
|
|
12月31日，
|
|
|
|
2019
|
|
2018
|
|
應計臨牀和研究相關費用
|
|
$
|
6,420
|
|
$
|
7,781
|
|
應計員工相關費用
|
|
|
3,480
|
|
|
2,726
|
|
應計專業服務費
|
|
|
376
|
|
|
61
|
|
其他
|
|
|
210
|
|
|
595
|
|
應計費用和其他應付款項合計
|
|
$
|
10,486
|
|
$
|
11,163
|
注意6.研究協作和許可協議
2013年10月，公司的前合作伙伴決定放棄與公司的合作計劃，並根據公司與前合作伙伴之間的協議條款，公司選擇承擔產品開發和商業化的責任。在前合作伙伴放棄後，它將與合作產生的產品相關的某些知識產權轉讓給公司。對協作合作伙伴的里程碑付款記錄為費用發生期間的研究和開發費用。在截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月和九個月內，公司沒有應計任何應向前合作伙伴支付的研發費用。
注意7.政府項目
研發税收激勵
公司在截至2019年9月30日的9個月中確認了180萬澳元(120萬美元)的研發支出，這與以前記錄的與澳大利亞研發税收激勵相關的研發支出減少有關。本公司確定，在收到Janssen許可和合作協議項下的某些付款後，其索賠金額超過了年度營業額限制。截至2019年9月30日的三個月內沒有記錄到此類金額。公司確認40萬澳元(30萬美元)和160萬澳元(130萬美元)分別減少了截至2018年9月30日的三個月和九個月的研究和開發費用，這與澳大利亞的研究和開發税收激勵措施有關。截至2019年9月30日和2018年12月31日，應收研發税收激勵淨額分別為30萬澳元(20萬美元)和200萬澳元(140萬美元)。
小企業創新研究(“SBIR”)資助
該公司已獲得美國國立衞生研究院(“NIH”)的SBIR撥款，以支持針對其候選產品的研究。當與贈款相關的費用已經發生，並且贈款資金從NIH到期時，公司認識到研究和開發費用的減少。公司在截至2019年9月30日的三個月和九個月分別記錄了60萬美元和110萬美元的研究和開發費用削減。公司在截至2018年9月30日的三個月和九個月分別錄得20萬美元和40萬美元的研發支出削減。截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司分別記錄了70萬美元和30萬美元的應收賬款，以反映合同到期給公司的贈款下產生的合格成本，這些金額包括在壓縮綜合資產負債表上的預付費用和其他流動資產中。
注8.租賃
2019年1月1日，公司通過了ASC 842，其中要求實體確認資產負債表上租賃期限超過12個月的租賃的資產和負債。採用ASC 842導致記錄了750萬美元的營業租賃資產和830萬美元的營業租賃負債。由於採用新的指導方針，截至2019年1月1日對綜合資產負債表進行的更改的影響如下(以千為單位)：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
餘額在
|
|
調整
|
|
餘額在
|
|
|
|
12月31日，
|
|
由於
|
|
1月1日，
|
|
|
|
2018
|
|
ASC 842
|
|
2019
|
|
資產負債表：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
經營租賃使用權資產-非流動
|
|
$
|
—
|
|
|
7,499
|
|
$
|
7,499
|
|
經營租賃負債-當前
|
|
$
|
—
|
|
|
1,080
|
|
$
|
1,080
|
|
經營租賃負債-非流動
|
|
$
|
—
|
|
|
7,219
|
|
$
|
7,219
|
|
延期租金-非流動
|
|
$
|
799
|
|
|
(799)
|
|
$
|
—
|
公司與位於加利福尼亞州紐瓦克的實驗室和辦公空間於2017年3月簽訂了一份運營租賃協議。該公司向房東提供了一份價值45萬美元的信用證，以受限現金作抵押，作為租約的保證金，租約將於2024年5月到期。2019年3月，本公司記錄了一筆來自業主的應收款469，000美元，與本公司於2019年7月收到的租賃物業的合資格租賃改善有關。租期為12個月或更短的租賃不會記錄在資產負債表上，因為相關的租賃費用在租賃期內以直線方式確認。在截至2019年9月30日的三個月和九個月中，公司分別確認了21，000美元和42，000美元的轉租收入。
加權平均租賃期限和貼現率如下：
|
|
|
|
|
|
|
|
9月30日，
|
|
|
|
2019
|
|
經營租賃期限和折扣率：
|
|
|
|
|
加權平均剩餘租期
|
|
|
4.7年
|
|
加權平均貼現率
|
|
|
11.0%
|
下表彙總了公司截至2019年9月30日的最低租賃付款和租賃負債(單位：千)：
|
|
|
|
|
|
截至12月31日的年度：
|
|
金額
|
|
2019(剩餘三個月)
|
|
$
|
477
|
|
2020
|
|
|
1,941
|
|
2021
|
|
|
2,000
|
|
2022
|
|
|
2,059
|
|
2023
|
|
|
2,121
|
|
之後
|
|
|
895
|
|
未來最低租賃付款總額
|
|
|
9,493
|
|
減：計息
|
|
|
(1,991)
|
|
未來最低租賃付款的現值
|
|
|
7,502
|
|
減去：經營租賃負債的當期部分
|
|
|
(1,209)
|
|
經營租賃負債-非流動
|
|
$
|
6,293
|
如公司之前在Form 10-K的2018年年度報告中披露的，根據以前的租賃會計準則，經營租賃的初始或剩餘不可取消租賃期限超過一年的未來最低租賃付款將如下(以千為單位)：
|
|
|
|
|
|
截至12月31日的年度：
|
|
金額
|
|
2019
|
|
$
|
1,941
|
|
2020
|
|
|
2,000
|
|
2021
|
|
|
2,059
|
|
2022
|
|
|
2,121
|
|
2023
|
|
|
2,185
|
|
之後
|
|
|
922
|
|
總計
|
|
$
|
11,228
|
補充租賃成本信息如下(千)：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
三個月結束
|
|
|
九個月結束
|
|
|
|
|
2019年9月30日
|
|
|
2019年9月30日
|
|
經營租賃成本
|
|
$
|
444
|
|
$
|
1,347
|
補充資產負債表信息如下(千)：
|
|
|
|
|
|
|
|
2019年9月30日
|
|
經營租賃：
|
|
|
|
|
經營租賃使用權資產，非流動
|
|
$
|
6,295
|
|
|
|
|
|
|
經營租賃負債-當前
|
|
$
|
1,209
|
|
經營租賃負債-非流動
|
|
|
6,293
|
|
經營租賃負債總額
|
|
$
|
7,502
|
補充現金流量信息如下(千)：
|
|
|
|
|
|
|
|
九個月結束
|
|
|
|
2019年9月30日
|
|
為租賃負債計量中包含的金額支付的現金：
|
|
|
|
|
運營租賃使用的運營現金流
|
|
$
|
1,409
|
注9.股東權益
2017年9月，公司以表格S-3向證券交易委員會(“SEC”)提交了一份註冊聲明(文件編號：333-220314)，該文件宣佈於2017年10月5日生效，並允許公司發行、發行和銷售其普通股、優先股和債務證券的最高總髮行價，最高總髮行價為2億美元。根據銷售協議(“銷售協議”)的市場(“自動櫃員機”)融資工具，最高總髮行價200.0百萬美元的最高發行和銷售總額最高可達5000萬美元。根據銷售協議，本公司在截至2019年9月30日的三個月和九個月內分別出售了1，924，957股和2，846，641股普通股，淨收益分別為2390萬美元和3450萬美元，扣除發行成本後。本公司在截至2018年9月30日的三個月和九個月內根據銷售協議出售了103，500股普通股，淨收益為100萬美元，扣除發行成本後。截至2019年9月30日，根據表格S-3的註冊聲明，共有7200萬美元的普通股可供銷售，其中1300萬美元在ATM融資機制下仍可供銷售。
於2018年8月6日，本公司與某些認可投資者(每人為“投資者”，統稱為“投資者”)簽訂了證券購買協議，根據該協議，本公司共出售了
以每股8美元的價格出售2，750，000股普通股，扣除公司應支付的發售費用後，淨收益總額為2170萬美元。在同時進行的私募中，該公司向投資者發行了總共購買275萬股普通股的認股權證(每股為“認股權證”，統稱為“認股權證”)。每份認股權證的有效期為2018年8月8日至2023年8月8日。購買1，375，000股公司普通股的認股權證的行使價為每股10.00美元，購買公司1，375，000股普通股的認股權證的行使價為每股15.00美元。行使認股權證時可發行的普通股(“認股權證股份”)的行使價和股份數量可根據認股權證中所述的任何股票股息和拆分、反向股票拆分、資本重組、重組或類似交易進行調整。在某些情況下，認股權證可在“無現金”的基礎上行使。在發行及出售普通股及認股權證方面，本公司授予投資者有關認股權證及認股權證股份的若干登記權。根據會計準則編纂主題480，區分負債與股權，普通股和認股權證被分類為股權，交易的淨收益作為貸方記入額外繳入資本。截至2019年9月30日，沒有任何認股權證被行使。
2018年12月21日，公司與投資者及其關聯公司(“交換股東”)簽訂了交換協議(“交換協議”)，根據該協議，本公司將交易所股東持有的總計1，000，000股本公司普通股，每股面值0.00001美元交換為預籌資認股權證(“交換權證”)，購買總計1，000，000股普通股(在發生任何股票股息和拆分，反向調整)行使價為每股0.00001美元。匯兑認股權證自發行之日起計滿十年。交易所認股權證可在到期前的任何時間行使，除非交易所股東在實施交易所認股權證後將實益擁有本公司9.99%以上的普通股，則交易所股東不能行使該認股權證，但某些例外情況除外。根據會計準則編纂主題505，權益，本公司記錄交換的普通股的退役作為已發行普通股的減少，並相應借記額外實繳資本，按交易所認股權證在發行日的公允價值計算。根據會計準則編纂主題480，區分負債與權益，交換權證被歸類為權益，交換權證的公允價值被記錄為額外實收資本的貸方，不受重新計量。本公司確定，由於交易所認股權證的行使價可忽略不計，交易所認股權證的公允價值與發行日期退役股份的公允價值大體相似。在截至2019年9月30日的9個月內，交易所購買600，000股普通股的認股權證被淨行使，結果發行了599，997股普通股。截至2019年9月30日，400，000個Exchange權證仍未行使。
注10.股權計劃
股權激勵計劃
2016年7月，公司董事會和股東批准了公司2016年股權激勵計劃(“2016計劃”)，取代2007年的股票期權計劃。2016年計劃由董事會或董事會指定的委員會管理，委員會決定授予的獎勵類型，包括受獎勵的股份數量、行使價和歸屬時間表。根據2016年計劃授予的獎勵自授予之日起不遲於十年到期。截至2019年9月30日，根據2016計劃，約有579，220股可供發行。
誘導計劃
於2018年5月，本公司董事會批准2018年誘導計劃(一項非股東批准的股票計劃)，根據該計劃保留和授權最多750，000股本公司普通股，以便按照納斯達克上市規則第5635(C)(4)條的含義，向以前不是本公司僱員或董事的人員或經過一段真正的非僱傭期後的人員授予期權和限制性股票獎勵，作為該等人員受僱於本公司的誘因材料。2018年激勵計劃由董事會或董事會薪酬委員會管理，
確定將授予的獎勵類型，包括受獎勵影響的股份數量、行使價和歸屬時間表。根據2018年獎勵計劃授予的獎勵自授予之日起不遲於十年到期。截至2019年9月30日，2018年誘導計劃下約有28萬股可供發行。
股票期權
股票期權的行使價一般等於公司普通股在授權日的公平市場價值。員工股票期權一般在四年內授予。2018年授予的員工股票期權激勵獎勵將在18個月的時間內，每隔六個月分三次等額分期付款。非僱員董事初始股票期權一般授予三年，非僱員董事年度複習股票期權一般授予大約一年。非員工顧問選項通常授予一到四年。
公司股權激勵和誘導計劃下的股票期權活動如下：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
加權-
|
|
加權-
|
|
|
|
|
|
|
|
平均值
|
|
平均值
|
|
|
|
|
|
|
|
練習
|
|
剩餘
|
|
聚合
|
|
|
|
選項
|
|
價格單位
|
|
合同
|
|
內在
|
|
|
|
傑出
|
|
共享
|
|
壽命(年)
|
|
值(1)
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
(單位：百萬)
|
|
2018年12月31日的餘額
|
|
3,178,441
|
|
$
|
12.23
|
|
7.52
|
|
|
|
|
授予的選項
|
|
1,265,800
|
|
|
9.32
|
|
|
|
|
|
|
已行使選項
|
|
(295,853)
|
|
|
3.91
|
|
|
|
|
|
|
選項被沒收
|
|
(438,757)
|
|
|
13.30
|
|
|
|
|
|
|
2019年9月30日的餘額
|
|
3,709,631
|
|
$
|
11.77
|
|
8.03
|
|
$
|
10.7
|
|
可行使的期權-2019年9月30日
|
|
1,870,596
|
|
$
|
11.98
|
|
7.14
|
|
$
|
6.6
|
|
已授予並預計將授予的期權-2019年9月30日
|
|
3,709,631
|
|
$
|
11.77
|
|
8.03
|
|
$
|
10.7
|
|
(1)
| |
合計內在價值按期權行使價與本公司普通股2019年9月30日收盤價之差計算。這一計算不包括行使價格高於公司普通股2019年9月30日收盤價的期權。 |
在截至2019年9月30日的9個月中，授予員工的普通股相關期權的估計加權平均授權日公允價值為每股5.42美元。
股票期權估值假設
員工股票期權獎勵的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型估計的，假設如下：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
三個月結束
|
|
九個月結束
|
|
|
|
|
9月30日，
|
|
9月30日，
|
|
|
|
|
2019
|
|
2018
|
|
2019
|
|
2018
|
|
|
預期期限(年)
|
|
5.00 - 6.08
|
|
5.49 - 6.08
|
|
5.00 - 6.08
|
|
5.49 - 6.08
|
|
|
預期波動性
|
|
61.0 - 63.4%
|
|
61.2 - 65.1%
|
|
61.0 - 63.4%
|
|
62.0 - 66.5%
|
|
|
無風險利率
|
|
1.42 - 1.90%
|
|
2.75 - 2.98%
|
|
1.42 - 2.58%
|
|
2.42 - 2.98%
|
|
|
股息率
|
|
—
|
|
—
|
|
—
|
|
—
|
|
限制性股票單位
限制性股票單位是在歸屬時發行公司普通股股份的協議。限制性股票單位年度進修獎勵大約在授權日的第一、第二、第三和第四個週年紀念日分成四個等額分期付款。2018年授予的限制性股票單位激勵獎勵將在18個月的時間內分三次平均分期付款，每隔六個月發放一次。
公司股權激勵計劃下的限制性股票單位活動如下：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
加權
|
|
|
|
|
|
平均值
|
|
|
|
數量
|
|
授予日期
|
|
|
|
份
|
|
公允價值
|
|
|
|
|
|
|
|
|
未歸屬於2018年12月31日
|
|
418,450
|
|
$
|
10.45
|
|
授予限制性股票單位
|
|
160,650
|
|
|
8.02
|
|
有限制的授予單位
|
|
(197,703)
|
|
|
9.29
|
|
有限制的贈款單位被沒收
|
|
(96,952)
|
|
|
9.84
|
|
未歸屬於2019年9月30日
|
|
284,445
|
|
$
|
10.09
|
員工股票購買計劃
2016員工股票購買計劃(“2016 ESPP”)允許符合條件的員工通過工資扣減(最高可達其合格薪酬的15%)以折扣購買公司普通股。在每個發售期間結束時，符合條件的員工可以在發售期間開始時或在每個適用的購買期間結束時，以公司普通股公平市場價值較低者85%的價格購買股票。截至2019年9月30日，2016年ESPP共發行普通股181，984股，可發行股票577，993股。
股權薪酬
股權薪酬費用合計如下(千)：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
三個月結束
|
|
九個月結束
|
|
|
|
9月30日，
|
|
9月30日，
|
|
|
|
2019
|
|
2018
|
|
2019
|
|
2018
|
|
研發
|
|
$
|
1,137
|
|
$
|
1,046
|
|
$
|
3,237
|
|
$
|
2,424
|
|
一般和行政
|
|
|
1,064
|
|
|
971
|
|
|
2,956
|
|
|
2,423
|
|
以股票為基礎的薪酬費用合計
|
|
$
|
2,201
|
|
$
|
2,017
|
|
$
|
6,193
|
|
$
|
4,847
|
截至2019年9月30日，未確認的基於股票的薪酬費用總額約為1420萬美元，公司預計將在大約2.6年的加權平均期內確認這一金額。
注11.所得税
截至2019年9月30日的三個月和九個月，公司分別錄得10萬美元和150萬美元的所得税優惠，實際所得税税率分別為0.6%和2.5%。截至2019年9月30日的九個月的所得税優惠包括2017年澳大利亞可退還研發税抵銷公司截至2019年9月30日的三個月和九個月的實際所得税税率約110萬美元的離散税收優惠與公司21%的聯邦法定税率不同，主要是因為其在美國的虧損無法受益於全額估值備抵頭寸並通過外國税收減少。截至2018年9月30日的三個月和九個月沒有記錄所得税支出或福利。
注意12.每股淨虧損
由於本公司於截至二零一九年九月三十日、二零一八年九月三十日及二零一八年九月三十日止三個月及九個月錄得淨虧損，所有潛在普通股均被確定為反攤薄。下表列出了每股基本淨虧損和稀釋淨虧損的計算(以千為單位，股票和每股數據除外)：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
三個月結束
|
|
九個月結束
|
|
|
|
9月30日，
|
|
9月30日，
|
|
|
|
2019
|
|
2018
|
|
2019
|
|
2018
|
|
分子：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
淨損失
|
|
$
|
(16,409)
|
|
$
|
(8,735)
|
|
$
|
(59,686)
|
|
$
|
(25,059)
|
|
分母：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
用於計算每股普通股淨虧損的加權平均股份，基本和稀釋後
|
|
|
26,956,957
|
|
|
22,912,279
|
|
|
25,315,512
|
|
|
21,750,562
|
|
每股淨虧損，基本和稀釋
|
|
$
|
(0.61)
|
|
$
|
(0.38)
|
|
$
|
(2.36)
|
|
$
|
(1.15)
|
下列潛在攤薄證券的流通股已從呈報期間的攤薄每股淨虧損計算中排除，因為它們的計入將是反攤薄的：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
9月30日，
|
|
|
|
|
2019
|
|
2018
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
購買普通股的期權
|
|
3,709,631
|
|
3,153,479
|
|
|
普通認股權證
|
|
2,750,000
|
|
2,750,000
|
|
|
限制性股票單位
|
|
284,445
|
|
420,650
|
|
|
ESPP股份
|
|
41,263
|
|
52,682
|
|
|
總計
|
|
6,785,339
|
|
6,376,811
|
|
注意13.後續事件
定期貸款信用協議
於2019年10月30日，本公司訂立由MidCap財務信託(“MidCap”)與抵押品代理(連同MidCap，“貸款人”)代理的信貸及擔保協議(“定期貸款信貸協議”)，據此，貸款人(包括MidCap及硅谷銀行的附屬公司)同意為一般企業目的提供5，000萬美元的定期貸款安排。定期貸款信貸協議規定於截止日期提供1，000萬美元的定期貸款，並有能力在指定的可獲得期和滿足某些條件(統稱“定期貸款”)的情況下，分兩次額外獲得剩餘資金(每期20，000，000美元)。定期貸款信貸協議要求公司始終保持至少35%的未償還定期貸款的現金和現金等價物，並且根據定期貸款信貸協議的條款，信貸協議由公司所有資產(知識產權和某些其他慣常排除的財產除外)的完善的擔保權益提供擔保。
根據定期貸款信貸協議，每筆定期貸款須繳納每筆資金0.25%的始發費，並按最優惠利率加2.91%的年利率承擔利息，最低優惠利率為4.94%。自2019年11月1日起，本公司需要支付期限為24個月的定期貸款的純利息付款。在純利息支付結束後，定期貸款將於2021年11月1日開始攤銷，公司每月向貸款人支付相等的本金加利息，連續24個月支付。所有未付本金和應計利息不遲於2023年10月1日到期並全額支付。根據公司的選擇，公司可以預付全部或部分定期貸款的未償還本金餘額，但前提是如果預付款是通過幷包括截止日期一週年(2020年10月30日)發生的，預付金額的3.0%；如果預付款發生在截止日期的一週年之後(包括截止日期的第二週年)(2021年10月30日)，則預付金額的2.0%；以及在截止日期第二週年之後(2021年10月30日)預付的任何金額的1.0%貸款人所墊付的定期貸款金額的2.85%將在提前償還或償還定期貸款時到期。
表格S-3上的註冊聲明
於2019年10月，公司在表格S-3(文件號333-234414)上提交了一份登記聲明(“貨架登記聲明”)，涵蓋了高達2.5億美元的普通股、優先股、債務證券和認股權證的發行。本公司可在生效時隨時或不時在一項或多項發售、普通股、優先股、債務證券和認股權證中使用貨架登記聲明。
第2項。管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析
您應該閲讀以下關於我們的財務狀況和經營結果的討論和分析，以及本季度報告(本季度報告)第一部分第一部分(本“季度報告”)中包含的未經審計的合併財務報表和相關附註，以及我們截至2018年12月31日的年度經審核的綜合財務報表及其相關附註，包括在我們於2019年3月12日提交給證券交易委員會(“SEC”)的10-K表年度報告中。
前瞻性陳述
本季度報告包含某些前瞻性陳述，符合1933年修訂後的“證券法”第27A條和1934年修訂後的“1934年證券交易法”(“交易法”)第21E節的含義。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性陳述中明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。在某些情況下，您可以通過“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將”、“將”以及用於識別前瞻性陳述的類似表達方式來識別前瞻性陳述。前瞻性陳述反映了我們對未來事件的當前看法，以假設為基礎，受到風險、不確定性和其他重要因素的影響。具體而言，無論是明示還是暗示的陳述，涉及我們項目的潛力、我們臨牀試驗的時間、我們候選產品最終獲得監管批准和商業化的潛力、我們根據合作協議收到里程碑付款和特許權使用費的可能性、未來經營結果或產生銷售、收入或現金流的能力等都是前瞻性陳述。它們涉及超出我們控制或預測能力的風險、不確定性和假設，包括本季度報告第II部分第1A項中討論的那些。雖然我們相信這些信息構成此類聲明的合理基礎，但這些信息可能是有限的或不完整的，並且我們的聲明不應被解讀為表明我們對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。鑑於這些風險、不確定性和其他重要因素，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。此外，前瞻性陳述僅代表我們在本季度報告發布之日的估計和假設。除非法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，或更新實際結果可能與任何前瞻性陳述中預期的大不相同的原因，即使將來有新的信息可用。“protagonist”主人公的標識和其他商標、服務標誌和商號是主人公治療公司的註冊和未註冊商標。在美國和其他司法管轄區。
概述
我們是一家臨牀階段生物製藥公司，開發以肽為基礎的候選產品，以解決血液學和胃腸病學中尚未滿足的重要醫療需求。
我們的產品線
在血液學方面，我們最先進的臨牀候選產品PTG-300正在開發中，用於治療某些罕見的血液疾病，這些疾病的特徵是紅細胞生成無效、紅細胞過多或鐵超載。PTG-300是一種可注射的化合物，它模仿天然激素Hepcidin的作用，但具有更大的效力、溶解性和穩定性。Hepcidin是調節鐵平衡的關鍵激素，對紅細胞的正常發育至關重要。我們目前正在開發PTG-300，用於治療無效的紅細胞生成、慢性貧血和鐵超載，最初的重點是β-地中海貧血非輸血依賴型和輸血依賴型患者，其中主要終點分別是血紅蛋白增加和輸血負擔減輕。PTG-300已獲得美國食品和藥物管理局(“FDA”)和歐洲聯盟(“EU”)監管當局用於治療β-地中海貧血的孤兒藥物指定。FDA已經批准PTG-300用於治療β-地中海貧血。在2019年第一季度，我們開始對β地中海貧血患者進行PTG-300全球2期研究。我們預計將在2019年第四季度報告第二階段研究的初步結果，預計2020年會有最重要的結果。我們在2019年第三季度開始了對真性紅細胞增多症(“PV”)的第二階段研究。我們正在努力啟動一項PTG-300治療遺傳性血色素沉着症(“HH”)的臨牀研究，以及一項由研究者贊助的對骨髓增生異常綜合徵(“MDS”)患者的PTG-300研究。
在胃腸病學方面，我們的臨牀階段產品候選產品PTG-200和PN-943是目前正在開發的用於炎症性腸病(“IBD”)的潛在一流口服藥物，IBD是一種主要由潰瘍性結腸炎(“UC”)和克羅恩病(“CD”)組成的胃腸(“GI”)疾病，這種疾病阻礙了目前市場上銷售的可注射抗體藥物針對的生物途徑。“IBD”是一種胃腸道疾病(“GI”)，主要由潰瘍性結腸炎(“UC”)和克羅恩病(“CD”)組成。我們的口服穩定肽方法提供有針對性的遞送到GI組織室。我們相信，與抗體藥物相比，這些候選產品有可能提供更好的安全性，因為在血液中的接觸最少，口服遞送增加了方便性和依從性，並且有機會更早地引入靶向治療。因此，如果獲得批准，他們可能會改變現有的IBD治療範式。
PTG-200是治療IBD的一種潛在的口服腸道限制性白細胞介素-23受體(“IL-23R”)拮抗劑。我們已經與Janssen Biotech，Inc.簽訂了全球許可和合作協議。強生公司旗下的詹森公司(“Janssen”)將共同開發和詳細説明PTG-200和任何第二代化合物，用於所有適應症，包括IBD。該協議於2019年5月7日進行了修改，以擴大
協作，觸發了Janssen在2019年第二季度收到的2500萬美元付款。有關更多信息，請參閲本季度報告Form 10-Q中其他地方包含的簡明綜合財務報表附註3。2018年，我們完成了一項1期臨牀研究，以評估PTG-200在健康志願者中的安全性、藥動學和藥效學。Janssen在2019年第二季度為PTG-200提交了美國研究新藥申請(“IND”)，該申請於2019年7月生效。我們在2019年第四季度與Janssen一起啟動了CD的2期臨牀研究。
PN-943是潛在的一流口服、腸道受限的α-4-β-7(“α4β7”)特異性整合素拮抗劑。我們將PN-943作為更有效的口服腸道限制性α4β7備份化合物開發為PTG-100，這是我們為治療UC而開發的第一代口服腸道限制性α4β7抑制劑。2018年3月，在獨立的數據監測委員會計劃進行中期分析後，我們宣佈停止針對中到重度UC患者的PTG-100全球2期臨牀試驗，該試驗是由一個獨立的數據監測委員會進行的。2018年8月，我們宣佈，一個獨立的合同研究組織對研究中的內窺鏡進行了盲目重讀，顯示了臨牀療效的信號。最初內窺鏡檢查中的人為錯誤由原始供應商讀取，其特點是異常高的安慰劑效應導致了最初的徒勞結果。此外，試驗中對結腸活檢進行的預先規定的盲法組織病理學分析表明，組織學緩解率與劑量有關，這支持觀察PTG-100的臨牀緩解率和內窺鏡反應。在2018年期間，我們根據來自PN-943的臨牀前數據的評估，將PTG-100替換為PN-943作為治療IBD的開發候選藥物，這表明PN-943是比PTG-100更有效的化合物。
我們在健康志願者中完成了PN-943的1期單次遞增劑量(“SAD”)和多次遞增劑量(“MAD”)臨牀研究，以評估安全性、藥動學和藥效學。我們在2019年第二季度報告了研究的SAD部分，在2019年第三季度報告了研究的MAD部分。藥效學結果表明PN-943給藥是安全的，耐受性良好，靶向接合結果支持PN-943與PTG-100相比具有更高的效力。我們預計將於2020年第二季度在UC啟動第二階段概念驗證研究。
我們的臨牀開發計劃都來自我們專有的發現平臺。我們的平臺使我們能夠設計新穎的、結構受限的多肽，這些多肽保留了口服小分子藥物和可注射抗體藥物的關鍵優點，同時克服了它們作為治療劑的許多限制。重要的是，限制性多肽可以設計為緩解傳統多肽固有的基本不穩定性，以允許不同的輸送形式，如口服、皮下、靜脈和直腸。我們繼續使用我們的肽技術平臺，在具有重大未滿足醫療需求的疾病領域發現針對目標的候選產品。
操作
自成立以來，我們每年都發生淨虧損，我們預計在可預見的未來不會實現持續盈利。我們截至2019年9月30日的三個月和九個月的淨虧損分別為1640萬美元和5970萬美元，截至2018年9月30日的三個月和九個月分別為870萬美元和2510萬美元。截至2019年9月30日，我們的累計赤字為2，200萬美元。基本上，我們所有的淨虧損都來自與我們的研究和開發計劃相關的成本，以及與我們的運營相關的一般和管理成本。我們預計將繼續招致與我們正在進行的運營和產品開發有關的大量研究、開發和其他費用，包括根據我們與Janssen的全球許可和合作協議開展的臨牀開發活動，因此，隨着我們繼續開發我們的候選產品並尋求監管批准，我們預計未來將繼續招致虧損。
Janssen許可證和協作協議
2017年5月26日，我們與強生的Janssen製藥公司之一Janssen簽訂了一項獨家許可和合作協議，用於治療CD和UC的PTG-200在全球範圍內的臨牀開發、製造和商業化(“Janssen許可和合作協議”)，該協議隨後進行了修訂，於2019年5月7日生效。Janssen是我們的關聯方，因為Johnson&
強生創新-JJDC，Inc.，我們的重要股東，和Janssen都是強生的子公司。在2017年第三季度，我們收到了Janssen提供的不可退款的預付現金5000萬美元。在2019年第二季度，我們在執行修正案時收到了2500萬美元的不可退款的現金付款。有關更多信息，請參閲本季度報告Form 10-Q中其他地方包含的簡明綜合財務報表附註3。
關鍵會計政策和估計
我們的管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們未經審計的簡明綜合財務報表，這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制此等未經審核簡明綜合財務報表需要吾等作出估計及假設，以影響未經審核簡明綜合財務報表日期的資產及負債呈報金額及披露或有資產及負債，以及報告期間產生的收入及發生的開支。吾等之估計乃根據吾等之歷史經驗及吾等認為在當時情況下合理之各種其他因素而作出，其結果構成就其他來源不易顯現之資產及負債賬面值作出判斷之基礎。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。在進行估計和判斷時，管理層採用關鍵的會計政策。
租賃
自2019年1月1日起，我們採用了會計準則編撰主題842，租賃(“ASC 842”)，採用修改後的追溯方法，並選擇了一套過渡性實踐權宜之計，這樣，對於ASC 842採用之前存在的租賃，我們將不需要重新評估合同是否為租賃，將保留歷史租賃分類和歷史初始直接成本分類。我們並沒有選擇事後的實際權宜之計來確定現有租賃的租期。根據ASC 842，我們確定一項安排是否為初始租賃。經營租賃包括在簡明綜合資產負債表上的經營租賃使用權(“ROU”)資產、經營租賃負債和非流動經營租賃負債中。營運租賃ROU資產及營運租賃負債乃根據開始日期租賃期內未來最低租賃付款的現值確認。如果我們的租賃沒有提供隱含利率，我們將使用基於生效日期可用信息的遞增借款利率來確定未來付款的現值。經營租賃ROU資產還包括任何租賃付款，但不包括租賃獎勵和產生的初始直接成本。租賃條款可能包括在合理確定我們將行使該選項時延長或終止租賃的選項。最低租賃付款的租賃費用在租賃期內以直線方式確認。在採用ASC 842之日，我們取消確認我們的遞延租金負債80萬美元，並確認ROU資產和相關租賃負債分別為750萬美元和830萬美元。
在截至2019年9月30日的三個月和九個月期間，與我們提交給證券交易委員會的截至2018年12月31日的年度報告10-K表格中“管理層對財務狀況和運營關鍵型會計政策和估計結果的討論和分析”中披露的內容相比，我們的關鍵會計政策沒有發生其他重大變化。
我們的運營結果的組成部分
許可證和協作收入
我們的許可證和協作收入來自我們根據Janssen許可證和協作協議收到的付款。有關更多信息，請參閲本季度報告Form 10-Q中其他地方包含的簡明綜合財務報表附註3。
研發費用
研究和開發費用代表進行研究(如發現和開發我們的候選產品)所發生的成本。我們確認發生的所有研究和開發成本，除非
將來在其他研究和開發項目中或其他方面也有可供選擇的用途。將用於未來研究和開發活動的商品和服務的不可退還預付款在活動完成時或收到商品時支出，而不是在付款時支出。在我們與第三方簽訂協議向我們提供研究和開發服務的情況下，成本會隨着服務的執行而支出。根據此類安排到期的金額可能是固定費用或服務費，可能包括預付款、月度付款，以及完成里程碑或收到交付成果時的付款。
研發費用主要包括：
|
·
| |
與代表我們進行研究和開發活動的臨牀研究地點簽訂協議所產生的費用； |
|
·
| |
與員工有關的費用，包括工資、福利和股份制薪酬； |
|
·
| |
與準備和進行臨牀前研究、非臨牀研究和臨牀研究有關的實驗室供應商費用； |
|
·
| |
與臨牀用品和非臨牀材料生產有關的成本，包括支付給合同製造商的費用； |
|
·
| |
設施和其他分配費用，包括設施租金和維修費、信息技術費用、折舊和攤銷費用和其他用品費用。 |
當發生相關研究成本時，我們將政府項目下的贈款資金確認為研究和開發費用的減少。此外，我們確認與澳大利亞研發税收激勵相關的資金不受退款條款的約束，以減少研發費用。當有合理保證將收到激勵措施，相關支出已經發生並且對價金額能夠可靠衡量時，才確認研究和開發税收激勵措施。我們根據每個資產負債表日期評估我們在税收激勵計劃下的資格，並根據可用的最新和相關數據進行應計和相關調整。我們也可以選擇以非現金税收激勵的形式獲得應税抵免。
當產品候選者進入臨牀開發階段時，我們將直接成本和間接成本分配給候選產品。對於臨牀開發中的候選產品，直接成本主要包括臨牀、臨牀前和藥物發現成本、提供供臨牀和臨牀前研究使用的藥物物質和藥物產品的成本，包括臨牀製造成本、合同研究組織費用以及與特定臨牀和臨牀前研究有關的其他合同服務。在特定計劃的基礎上分配給我們的產品候選人的間接成本包括研發員工工資、福利和基於股票的薪酬，以及間接間接管理費用和其他行政支持成本。當我們的早期研究和藥物發現項目發生臨牀費用時，我們的內部資源、員工和基礎設施與任何一個研究或藥物發現項目無關，並且通常跨多個項目部署，因此計劃特定的成本是未分配的。因此，在臨牀開發階段之前，我們不會在特定項目的基礎上提供有關早期臨牀前和藥物發現項目的成本的財務信息。在2018年，我們選擇停止PTG-100的進一步開發，並根據PN-943的臨牀前數據評估，同時選擇用PN-943替換PTG-100的進一步開發。我們繼續經歷與2019年逐步結束PTG-100的開發和試驗有關的費用和信貸。我們在2018年第四季度啟動了PN-943的第一階段研究，並相應地開始介紹與PN-943相關的成本。
下表總結了我們在指定期間發生的研發費用：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
三個月結束
|
|
九個月結束
|
|
|
|
|
9月30日，
|
|
9月30日，
|
|
|
|
2019
|
|
2018
|
|
2019
|
|
2018
|
|
|
|
(單位：千)
|
|
臨牀和開發費用-PTG-300
|
|
$
|
9,598
|
|
$
|
4,147
|
|
$
|
23,414
|
|
$
|
9,804
|
|
臨牀和開發費用-PN-943
|
|
|
4,734
|
|
|
—
|
|
|
14,974
|
|
|
—
|
|
臨牀和開發費用-PTG-200
|
|
|
3,480
|
|
|
2,776
|
|
|
7,333
|
|
|
12,505
|
|
臨牀和開發費用-PTG-100
|
|
|
(737)
|
|
|
2,434
|
|
|
198
|
|
|
16,871
|
|
臨牀前和藥物發現研究費用
|
|
|
783
|
|
|
3,314
|
|
|
3,053
|
|
|
7,683
|
|
補助金和獎勵費用報銷，淨額
|
|
|
(565)
|
|
|
(526)
|
|
|
120
|
|
|
(1,614)
|
|
研發費用總額
|
|
$
|
17,293
|
|
$
|
12,145
|
|
$
|
49,092
|
|
$
|
45,249
|
我們預計隨着我們的產品候選項目(包括Janssen許可和合作協議下的開發活動)的進展，我們的研究和開發費用將會增加，我們的發現研究項目將提前進入臨牀前階段，並繼續我們的早期研究。進行研究，確定潛在的產品候選，並進行必要的臨牀前和臨牀試驗，以獲得監管批准的過程是昂貴的和時間密集的。我們可能永遠不會成功地為我們的產品候選者獲得市場認可。我們候選產品的成功概率可能受到許多因素的影響，包括臨牀前數據、臨牀數據、競爭、製造能力和商業可行性。因此，我們無法確定我們的研究和開發項目的持續時間和完成成本，也無法確定我們何時以及在多大程度上將從任何候選產品的商業化和銷售中獲得收入。在評估我們的優先事項和可用資源時，我們的研究和開發計劃會不時發生變化。
一般和行政費用
一般和行政費用包括人事費、配置設施費用和外部專業服務的其他費用，包括法律、人力資源、審計和會計服務。人事成本包括工資、福利和股票報酬。分配的費用包括設施租金和維修費、信息技術費用、折舊和攤銷費用以及其他用品費用。我們預計將繼續招致費用，以支持我們作為一家上市公司的持續運營，包括與當前和未來遵守證券交易委員會和我們的證券交易的國家證券交易所的規則和法規有關的費用，保險費用，投資者關係，專業服務以及一般管理費用和行政費用。
利息收入及其他，淨額
利息收入和其他淨額主要由我們的現金、現金等價物和可供出售證券所賺取的利息組成。利息收入和其他淨額還包括與匯兑損益相關的金額和相關項目。
操作結果
截至2019年和2018年9月30日的三個月的比較
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
三個月結束
|
|
|
|
|
|
|
|
9月30日，
|
|
美元
|
|
%
|
|
|
|
2019
|
|
2018
|
|
更改
|
|
更改
|
|
|
|
(千美元)
|
|
|
|
許可證和協作收入相關方
|
|
$
|
4,141
|
|
$
|
6,117
|
|
$
|
(1,976)
|
|
(32)
|
|
運營費用：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研發(1)
|
|
|
17,293
|
|
|
12,145
|
|
|
5,148
|
|
42
|
|
一般和行政(2)
|
|
|
4,015
|
|
|
3,361
|
|
|
654
|
|
19
|
|
運營費用合計
|
|
|
21,308
|
|
|
15,506
|
|
|
5,802
|
|
37
|
|
運營損失
|
|
|
(17,167)
|
|
|
(9,389)
|
|
|
(7,778)
|
|
83
|
|
利息收入和其他，淨額
|
|
|
656
|
|
|
654
|
|
|
2
|
|
—
|
|
所得税前損失
|
|
|
(16,511)
|
|
|
(8,735)
|
|
|
(7,776)
|
|
89
|
|
所得税優惠
|
|
|
102
|
|
|
—
|
|
|
102
|
|
100
|
|
淨損失
|
|
$
|
(16,409)
|
|
$
|
(8,735)
|
|
$
|
(7,674)
|
|
88
|
|
(1)
| |
包括截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月的非現金股票薪酬支出分別為110萬美元和100萬美元。 |
|
(2)
| |
包括截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月的非現金股票薪酬支出分別為110萬美元和100萬美元。 |
許可證和協作收入
許可證和協作收入減少了200萬美元，即32%，從截至2018年9月30日的三個月的610萬美元減少到截至2019年9月30日的三個月的410萬美元。許可證和協作收入的減少主要是由於對Janssen許可證和協作協議的第一修正案進行了合同修改。合同修改導致交易價格上升，以及履行義務項下的額外交付物，導致我們對Janssen許可和合作協議履行義務的累計完成百分比整體相應下降。
我們確定，截至2019年9月30日，Janssen許可和協作協議的交易價格為1.108億美元，比2019年6月30日的1.092億美元的交易價格增加了160萬美元。為了確定交易價格，我們評估了在合同期限內將收到的所有付款。我們確定，截至2019年9月30日，5000萬美元的預付款、執行第一修正案時收到的2500萬美元、Janssen為PTG-200第二階段和第二代化合物研究成本及其他服務提供的服務報銷的1840萬美元，以及Janssen針對與第二代化合物相關的商定服務的里程碑和成本分擔付款的估計可變代價1740萬美元，構成應包括在交易價格中的代價，該價格將分配給合併履約義務。交易價格從2019年6月30日至2019年9月30日的上漲主要是由於Janssen對PTG-200第二階段和其他服務的估計成本報銷增加。我們在每個報告期重新評估交易價格，並在解決不確定事件或發生其他情況變化時重新評估交易價格。
研發費用
研發支出增加了510萬美元，即42%，從截至2018年9月30日的三個月的1210萬美元增加到截至2019年9月30日的三個月的1730萬美元。增加的主要原因是PTG-300臨牀試驗和開發費用增加550萬美元，PN-943臨牀試驗和開發費用增加470萬美元，以及根據Janssen許可和合作協議增加的PTG-200臨牀試驗和開發費用增加70萬美元，但因PTG-100減少320萬美元而部分抵消
由於2018年暫停進一步開發和相關信貸調整以及臨牀前和發現研究費用減少250萬美元所致的臨牀試驗和開發費用。截至2019年9月30日的三個月的研發支出包括由於研發人員從2018年9月30日的47名員工增加到2019年9月30日的51名員工而增加的人事成本。
一般和行政費用
一般和行政費用增加了70萬美元，即19%，從截至2018年9月30日的三個月的340萬美元增加到截至2019年9月30日的三個月的400萬美元，這主要是由於支持我們業務增長的人事成本增加了30萬美元，專業費用增加了30萬美元，保險費用增加了10萬美元。
所得税優惠
截至2019年9月30日的三個月所得税優惠為10萬美元，表示實際所得税税率為0.6%。我們截至2019年9月30日的三個月的實際所得税税率與我們的聯邦法定税率21%不同，主要是因為我們在美國的損失無法受益於全額估值備抵頭寸並通過外國税收減少。截至2018年9月30日的三個月未記錄所得税支出或福利。
截至2019年和2018年9月30日的九個月比較
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
九個月結束
|
|
|
|
|
|
|
|
9月30日，
|
|
美元
|
|
%
|
|
|
|
2019
|
|
2018
|
|
更改
|
|
更改
|
|
|
|
(千美元)
|
|
|
|
許可證和協作收入相關方
|
|
$
|
(2,488)
|
|
$
|
28,572
|
|
$
|
(31,060)
|
|
(109)
|
|
運營費用：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研發(1)
|
|
|
49,092
|
|
|
45,249
|
|
|
3,843
|
|
8
|
|
一般和行政(2)
|
|
|
11,642
|
|
|
10,180
|
|
|
1,462
|
|
14
|
|
運營費用合計
|
|
|
60,734
|
|
|
55,429
|
|
|
5,305
|
|
10
|
|
運營損失
|
|
|
(63,222)
|
|
|
(26,857)
|
|
|
(36,365)
|
|
135
|
|
利息收入和其他，淨額
|
|
|
1,989
|
|
|
1,798
|
|
|
191
|
|
11
|
|
所得税前損失
|
|
|
(61,233)
|
|
|
(25,059)
|
|
|
(36,174)
|
|
144
|
|
所得税優惠
|
|
|
1,547
|
|
|
—
|
|
|
1,547
|
|
100
|
|
淨損失
|
|
$
|
(59,686)
|
|
$
|
(25,059)
|
|
$
|
(34,627)
|
|
138
|
|
(1)
| |
分別包括截至2019年9月30日和2018年9月30日的九個月的320萬美元和240萬美元的基於股票的非現金薪酬支出。 |
|
(2)
| |
分別包括截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月的300萬美元和240萬美元的基於股票的非現金薪酬支出。 |
許可證和協作收入
許可證和協作收入從截至2018年9月30日的9個月的2860萬美元下降到截至2019年9月30日的9個月的(250萬美元)，降幅為3110萬美元，降幅為109%。許可證和協作收入的減少主要是由於對Janssen協作協議第一修正案的合同修改以及2019年第二季度的相關累積追趕調整。合同修改導致交易價格上升，並導致履行義務項下的其他交付內容增加，導致我們對Janssen許可和合作協議履行義務的累計完成百分比總體上相應降低。
我們確定，截至2019年9月30日，Janssen許可和協作協議的交易價格為1.108億美元，比2018年12月31日的6070萬美元的交易價格增加了5010萬美元。為了確定交易價格，我們評估了在合同期限內將收到的所有付款。我們確定，截至2019年9月30日，5000萬美元的預付款、執行第一修正案時收到的2500萬美元、Janssen為PTG-200第二階段和第二代化合物研究成本及其他服務提供的服務報銷的1840萬美元，以及Janssen針對與第二代化合物相關的商定服務的里程碑和成本分擔付款的估計可變代價1740萬美元，構成應包括在交易價格中的代價，該代價將被分配給合併履約義務。？交易價格從2018年12月31日至2019年9月30日的上漲是由於與2019年5月7日生效的Janssen許可和合作協議第一修正案的合同修改相關的固定和可變對價的增加。我們在每個報告期重新評估交易價格，並在解決不確定事件或發生其他情況變化時重新評估交易價格。
研發費用
研發支出從截至2018年9月30日的9個月的4520萬美元增加到截至2019年9月30日的9個月的4910萬美元，增幅為380萬美元或8%。增加包括PN-943臨牀試驗和開發費用1500萬美元，PTG-300臨牀試驗和開發費用增加1360萬美元，以及扭轉以前記錄的與澳大利亞税收激勵有關的研究和開發費用減少120萬美元，部分被PTG-100臨牀試驗和開發費用減少1670萬美元部分抵銷，PTG-100臨牀試驗和開發費用因2018年期間停止進一步開發和相關信貸調整而減少1670萬美元。根據Janssen許可和合作協議，PTG-200臨牀試驗和開發費用減少520萬美元，原因是交付產品的時間安排以及臨牀前和發現研究費用減少460萬美元。截至2019年9月30日的9個月的研發支出包括由於研發人員從2018年9月30日的47名員工增加到2019年9月30日的51名員工而增加的人事成本。
一般和行政費用
一般和行政費用增加了150萬美元，即14%，從截至2018年9月30日的9個月的1020萬美元增加到截至2019年9月30日的9個月的1160萬美元，這主要是由於支持我們業務增長的人員成本增加了90萬美元，專業費用增加了50萬美元，保險費用增加了10萬美元。
利息收入及其他，淨額
利息收入和其他淨額增加20萬美元，即11%，從截至2018年9月30日的九個月的180萬美元增至截至2019年9月30日的九個月的200萬美元，主要原因是與可供出售證券餘額增加相關的利息收入增加。
所得税優惠
截至2019年9月30日的9個月，所得税優惠為150萬美元，代表2.5%的實際所得税税率。截至2019年9月30日的9個月的所得税優惠包括2017年澳大利亞可退還研發税抵銷的約110萬美元的離散税收優惠。我們截至2019年9月30日的9個月的實際所得税税率與我們的聯邦法定税率21%不同，主要是因為我們在美國的損失無法受益於全額估值備抵頭寸並通過外國税收減少。截至2018年9月30日的9個月未記錄所得税支出或福利。
流動性和資本資源
截至2019年9月30日，我們擁有1.377億美元的現金、現金等價物和可供出售的證券，累計赤字為2億美元。我們的運營資金主要來自出售我們股本股份的淨收益以及根據Janssen許可證和合作協議支付的款項。在2019年第二季度，我們在執行2019年5月7日對Janssen許可和協作協議的修訂後收到了Janssen支付的2500萬美元的不可退款。
2017年9月，我們以表格S-3的形式向美國證券交易委員會(“SEC”)提交了一份註冊聲明(文件編號333-220314)，該文件宣佈於2017年10月5日生效，允許公司發行、發行和銷售我們的普通股、優先股和債務證券的最高總髮行價為2億美元。根據銷售協議(“銷售協議”)的市場(“自動櫃員機”)融資工具，最高總髮行價200.0百萬美元的最高發行和銷售總額最高可達5000萬美元。在截至2019年9月30日的三個月和九個月期間，我們根據銷售協議分別出售了1，924，957股和2，846，641股普通股，淨收益分別為2390萬美元和3450萬美元，扣除發行成本後。在截至2018年9月30日的三個月和九個月期間，我們根據銷售協議出售了103，500股普通股，淨收益為100萬美元。截至2019年9月30日，根據表格S-3的註冊聲明，共有7200萬美元的普通股可供銷售，其中1300萬美元在ATM融資機制下仍可供銷售。
於2018年8月6日，我們與某些認可投資者(每人為“投資者”，統稱為“投資者”)簽訂了證券購買協議，根據該協議，我們以每股8.00美元的價格總共出售了2，750，000股普通股，淨收益總額為2170萬美元，扣除了我們應支付的發售費用。在同時進行的一次私募中，我們向投資者發行了總共購買275萬股普通股的權證(每股為“認股權證”，統稱為“認股權證”)。每份認股權證的有效期為2018年8月8日至2023年8月8日。購買1，375，000股我們的普通股的權證的行使價為每股10.00美元，購買我們的1，375，000股普通股的權證的行使價為每股15.00美元。行使認股權證時可發行的普通股(“認股權證股份”)的行使價和股份數量可根據認股權證中所述的任何股票股息和拆分、反向股票拆分、資本重組、重組或類似交易進行調整。在某些情況下，認股權證可在“無現金”的基礎上行使。在發行及出售普通股及認股權證方面，我們給予投資者有關認股權證及認股權證股份的某些登記權。截至2019年9月30日，沒有任何認股權證被行使。
2018年12月21日，我們與投資者及其關聯公司(“交換股東”)簽訂了交換協議(“交換協議”)，根據該協議，我們將交易所股東持有的總計1，000，000股普通股，每股票面價值0.00001美元交換為預籌資金認股權證(“交換權證”)，購買總計1，000，000股普通股(在發生任何股票股息和拆分，反向股票拆分，反向拆分，回收)時進行調整匯兑認股權證自發行之日起計滿十年。交易所認股權證可在到期前的任何時間行使，除非交易所股東在實施交易所認股權證後將實益擁有超過9.99%的普通股，則交易所股東不能行使該認股權證，但某些例外情況除外。在截至2019年9月30日的9個月內，交易所購買600，000股普通股的認股權證被淨行使，結果發行了599，997股普通股。截至2019年9月30日，400，000份匯兑權證仍未行使。
我們的現金主要用於支付運營費用，主要是研發支出。用於支付運營費用的現金受我們支付這些費用的時間的影響，這反映在我們的未付應付帳款和應計費用的變化中。
我們相信，根據我們目前的運營計劃和預期支出，我們現有的現金、現金等價物和可供出售的證券將足以滿足我們預期的運營和資本支出
自本文件提交之日起至少12個月的要求。我們基於可能被證明是錯誤的假設來進行這一估計，並且我們可以比我們目前預期更快地利用我們可用的資本資源。如果我們計劃的臨牀前和臨牀試驗成功，或者我們的其他候選產品進入臨牀試驗或超越發現階段，我們將需要籌集額外的資本，並尋求與公司來源的其他合作或其他安排，以便進一步推動我們的候選產品獲得潛在的監管批准。我們將繼續需要額外的資金，以通過臨牀開發推進我們目前的候選產品，開發、收購或授權其他潛在的候選產品，併為可預見的未來的運營提供資金。我們將繼續通過股權或債務融資，與企業來源的合作或其他安排，或通過其他融資來源尋求資金，但此類融資可能無法以我們可接受的條款提供(如果有的話)。我們預計我們將需要籌集大量額外資本，其要求將取決於許多因素，包括：
|
·
| |
我們為候選產品進行的臨牀前研究和臨牀試驗的進度、時間、範圍、結果和成本，包括及時為我們的臨牀試驗招收患者的能力； |
|
·
| |
獲得臨牀和商業用品以及我們可能確定和開發的任何其他候選產品的成本和能力； |
|
·
| |
我們有能力將我們可能識別和開發的候選產品成功商業化； |
|
·
| |
與我們當前的候選產品以及我們可能確定和開發的任何其他候選產品相關的銷售和營銷成本，包括擴展我們的銷售和營銷能力的成本和時間； |
|
·
| |
開發、監管和銷售里程碑的實現，導致Janssen根據Janssen許可和合作協議向我們付款，以及收到此類付款的時間(如果有的話)； |
|
·
| |
經監管部門批准或批准後，根據《Janssen許可證和合作協議》關於PTG-200全球淨銷售(包括任何第二代化合物)的時間、收到和特許權使用費的金額(如果有)； |
|
·
| |
來自我們當前候選產品和我們可能確定和開發的任何其他候選產品的銷售金額和時間以及其他收入，包括銷售價格和是否有足夠的第三方報銷； |
|
·
| |
我們可能獲得或獲得其他候選產品和技術許可的程度； |
|
·
| |
維護、擴展和保護我們的知識產權組合的成本；以及 |
|
·
| |
為支持增長或我們的業務，正在進行的一般和管理活動的成本。 |
我們可能無法在可接受的條款下獲得足夠的額外資金，或者根本無法獲得。任何在需要時籌集資金的失敗都可能對我們的財務狀況以及我們執行業務計劃和戰略的能力產生負面影響。此外，我們的運營計劃可能會改變，我們可能需要額外的資金，以滿足臨牀試驗和其他研究和開發活動的運營需求和資本要求。如果我們確實通過公開或私人股本發行或可轉換債務證券籌集額外資本，所有權權益
我們現有股東的股權將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。如果我們通過債務融資籌集額外資本，我們可能會受到契約的限制，限制或限制我們採取具體行動的能力，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。由於與我們的候選產品的開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法估計與我們當前和預期的產品開發計劃相關的增加的資本支出和運營支出的金額。
下表彙總了我們在指定期間的現金流(以千為單位)：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
九個月結束
|
|
|
|
9月30日，
|
|
|
|
2019
|
|
2018
|
|
|
|
(單位：千)
|
|
經營活動使用的現金
|
|
$
|
(27,238)
|
|
$
|
(39,812)
|
|
投資活動使用的現金
|
|
|
(41,156)
|
|
|
(2,336)
|
|
融資活動提供的現金
|
|
|
36,257
|
|
|
23,636
|
經營活動的現金流
截至2019年9月30日的9個月，用於經營活動的現金為2720萬美元，包括我們的淨虧損5970萬美元，部分被淨營業資產淨變化2640萬美元和610萬美元的非現金費用抵消。營業資產淨額和負債的變化主要是由於與Janssen許可和合作協議有關的遞延收入淨增加3050萬美元，來自合作伙伴的應收款減少260萬美元，以及應收研發税激勵款減少120萬美元，淨額被應付賬款減少420萬美元，預付費用和其他流動資產增加160萬美元，經營租賃負債減少140萬美元，應計費用和其他應付款項減少80萬美元部分抵消。非現金費用主要包括620萬美元的股票補償、130萬美元的營業租賃ROU資產攤銷和50萬美元的折舊和攤銷，部分被150萬美元的遞延税收利益和40萬美元的可供銷售證券折扣淨增加所抵消。
截至2018年9月30日的九個月，經營活動使用的現金為3980萬美元，包括我們2510萬美元的淨虧損和2030萬美元的淨營業資產變動，但被560萬美元的非現金費用部分抵銷。淨營業資產和負債的變化主要是由於與Janssen許可和合作協議有關的遞延收入淨減少2380萬美元，以及從協作合作伙伴應收的款項增加280萬美元，但部分被應付賬款增加380萬美元，應計費用和其他應付款項增加120萬美元，向協作合作伙伴支付的款項增加80萬美元，以及預付費用和其他資產減少50萬美元部分抵銷。非現金費用主要包括490萬美元的股票補償、40萬美元的折舊和攤銷以及30萬美元的可供銷售證券溢價淨攤銷。
投資活動的現金流
在截至2019年9月30日的9個月中，用於投資活動的現金為4120萬美元，包括購買可供出售證券1.178億美元和購買財產和設備80萬美元，部分被可供銷售證券到期收益7740萬美元抵銷。
在截至2018年9月30日的9個月中，用於投資活動的現金為230萬美元，包括購買5190萬美元的可出售證券和40萬美元的財產和設備，部分被5000萬美元的到期可銷售證券收益抵銷。
融資活動的現金流
截至2019年9月30日的9個月，融資活動提供的現金為3630萬美元，其中包括根據我們的自動櫃員機融資工具出售普通股所得的淨收益3450萬美元，以及根據我們的員工購股計劃行使股票期權和購買普通股而發行普通股的收益180萬美元。
截至2018年9月30日的9個月，融資活動提供的現金為2360萬美元，主要包括髮行普通股和私募認股權證的淨收益2170萬美元，通過我們的ATM融資工具銷售的淨收益100萬美元，以及根據我們的員工購股計劃行使股票期權和購買普通股而發行普通股的90萬美元。
合同義務和其他承諾
在截至2019年9月30日的三個月和九個月期間，我們的合同義務和承諾在我們截至2018年12月31日的年度報告(截至2018年12月31日的Form 10-K表格)中的財務狀況和運營結果的管理層討論和分析中沒有重大變化。
在2019年3月12日提交給SEC的年度報告中，我們的合同義務和承諾沒有任何實質性變化。
表外安排
我們沒有按照SEC規則的定義進行任何表外安排，包括使用結構性融資、特殊目的實體或可變利息實體。
第3項。關於市場風險的定量和定性披露
我們在日常業務過程中面臨市場風險。這些風險主要包括利率敏感性。
截至2019年9月30日和2018年12月31日，我們分別擁有1.377億美元和1.289億美元的現金、現金等價物和可供出售的證券。現金和現金等價物包括現金、貨幣市場基金、商業票據和政府債券。可供出售的證券包括公司債券、商業票據和政府債券。截至資產負債表日，短期可供出售證券的到期日超過三個月，但不超過365天。長期可供出售證券的到期日為365天或更長。我們的部分投資可能會受到利率風險的影響，如果市場利率上升，價值可能會下降。然而，我們相信我們對利率風險的風險敞口不大，因為我們的大部分投資都是短期的，而且由於我們的投資風險較低，利率1%的變動不會對我們的投資組合的總市場價值產生重大影響。我們有能力持有我們的短期投資直至到期，因此我們預計我們的經營業績或現金流不會因市場利率的任何變化而受到不利影響。截至2019年9月30日，我們沒有未償債務。
在2019年9月30日和2018年12月31日，我們的現金餘額中分別約有50萬美元和40萬美元位於澳大利亞。我們的費用，除了與我們的澳大利亞業務有關的費用，通常以美元計價。對於我們在澳大利亞的業務，大部分費用都是以澳元計價的。到目前為止，我們還沒有正式的外匯套期保值計劃，但如果我們對外匯的風險敞口變得更大，我們將來可能會這樣做。當前匯率上升或下降10%都不會對我們的運營結果產生實質性影響。
第4項。控制和程序
披露控制和程序的評估
根據1934年“證券交易法”(經修訂)第13a-15(B)條的要求，我們的管理層在首席執行官和首席財務官的監督下，並在首席財務官的參與下，在本季度報告涵蓋的期間結束時，評估了我們的披露控制和程序(根據“交易法”第13a-15(E)和15d-15(E)條的定義)的設計和運行的有效性。任何控制和程序，無論設計和操作多麼好，都只能提供實現所需控制目標的合理保證，而管理層必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時應用其判斷。
根據對我們的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出的結論是，截至本季度報告所涵蓋的期間結束，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制變更
在截至2019年9月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何重大影響或相當可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
第二部分-其他信息
第1項。法律程序
在日常業務過程中，我們可能會受到訴訟和索賠的影響。我們目前並不是任何重大法律訴訟的一方，並且我們不知道有任何未決或威脅的針對我們的法律訴訟，我們認為這些訴訟可能對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。
第1A項。危險因素
我們已經確定了可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響的以下風險和不確定因素。投資者在作出投資決定之前，應仔細考慮以下所述的風險。我們的業務面臨重大風險，下面描述的風險可能不是我們面臨的唯一風險。我們目前不知道或我們目前認為是無關緊要的其他風險也可能嚴重損害我們的業務運營。如果發生任何這些風險，我們的業務、運營結果或財務狀況可能會受到影響，我們普通股的市場價格可能會下降，您可能會失去對我們普通股的全部或部分投資。
與臨牀開發相關的風險
我們是一家早期臨牀階段的生物製藥公司，沒有批准的產品，也沒有歷史產品收入，這使得我們很難評估未來的前景和財務業績。
我們是一家早期臨牀階段的生物製藥公司，經營歷史有限。生物製藥產品開發是一項高度投機性的工作，涉及相當大程度的不確定性。到目前為止，我們的運營僅限於開發我們的技術，對我們的候選產品進行臨牀前研究和早期臨牀試驗，並進行研究以確定其他候選產品。
作為一家早期臨牀階段的公司，我們尚未證明有能力創造產品收入或成功地克服公司在新的和快速的過程中經常遇到的許多風險和不確定性
不斷髮展的領域，如生物製藥藥物的發現和開發。因此，與我們擁有更長的運營歷史或市場上批准的產品相比，準確評估我們未來的運營結果或業務前景的能力要有限得多。
我們預計，由於各種因素的影響，我們的財務狀況和經營業績將在不同時期大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的，包括但不限於：
|
·
| |
我們的候選產品的潛在副作用可能會延遲、阻止進一步的開發或批准或導致批准的藥物退出市場； |
|
·
| |
我們獲得額外資金的能力以及獲得額外資金的及時性，以開發和潛在地製造和商業化我們的候選產品，包括根據Janssen許可和合作協議支付的費用(如果有的話)； |
|
·
| |
來自現有產品的競爭針對我們候選產品的相同生物靶標或治療適應症，以及可能獲得市場批准的新產品； |
|
·
| |
進入與我們的候選產品競爭的產品的通用或生物相似版本； |
|
·
| |
市場對我們獲得監管批准的候選產品的接受程度(如果有的話)； |
|
·
| |
我們直接或通過與第三方合作建立有效的銷售和營銷基礎設施的能力； |
|
·
| |
患者或醫療服務提供者獲得我們產品的覆蓋範圍或充分報銷的能力； |
|
·
| |
第三方製造商根據當前的良好製造實踐(“cGMP”)製造我們的候選產品，進行具有良好臨牀實踐(“GCP”)的臨牀試驗的能力，以及如果批准，成功商業化的能力； |
|
·
| |
我們以及任何第三方合作者獲得、維護和保護我們候選產品和技術的知識產權的能力，以及我們在不侵犯他人知識產權的情況下開發、製造和商業化候選產品的能力； |
|
·
| |
我們籌集額外資金和/或簽訂合作協議的能力，使我們能夠繼續為我們的運營提供資金；以及 |
|
·
| |
我們有能力吸引並留住具有適當專業知識和經驗的關鍵人員，以便有效地管理我們的業務。 |
因此，我們成功的可能性必須根據與早期臨牀階段生物製藥公司相關的許多潛在挑戰和變量進行評估，其中許多都超出了我們的控制範圍，過去的結果，包括運營或財務結果，不應作為未來結果的指標。
我們嚴重依賴我們的候選產品在早期臨牀開發中的成功，如果這些產品中的任何一個未能獲得監管批准或未成功商業化，我們的業務將受到不利影響。
我們目前沒有正在進行註冊或關鍵臨牀試驗或獲得商業銷售批准的候選產品，我們可能永遠無法開發出適銷對路的產品。我們預計，未來幾年我們的大部分努力和支出將用於我們目前的候選產品和其他候選產品的開發。我們不能確定我們的候選產品是否會得到監管部門的批准，或者如果獲得批准，是否會成功商業化。我們候選產品的研究、測試、製造、標籤、批准、銷售、營銷和分銷仍將受到美國食品和藥物管理局(“FDA”)和美國和其他國家的其他監管機構的廣泛監管，每個監管機構都有不同的監管規定。此外，即使獲得批准，我們的定價和報銷也將受到進一步審查和與付款人的討論。在FDA批准新藥申請(“NDA”)之前，我們不允許在美國銷售任何候選產品，或者在任何外國，直到相應的監管機構批准營銷申請。我們需要在目標患者人羣中進行更大、更廣泛的臨牀試驗，以支持FDA或相應監管機構潛在的監管批准申請，我們預計短期內無法做到這一點。我們可能不會收到任何監管批准申請的任何優先或快速審核，因為我們的候選產品針對的是生物途徑，而這些生物途徑也是目前市場上銷售的可注射抗體藥物的目標，並且我們的候選產品將接受適用於全新藥物的監管審核流程。
對於任何候選產品，我們之前沒有向FDA提交NDA，或向外國可比機構提交類似的藥物批准文件，我們不能確定我們的任何候選產品是否會成功進行臨牀試驗或獲得監管批准。申請和獲得藥品候選產品的監管批准是一個廣泛、漫長、昂貴和內在不確定的過程，監管當局可能出於多種原因延遲、限制或拒絕批准我們的候選產品，包括：
|
·
| |
我們可能無法證明我們的任何候選產品都是安全有效的，令FDA或可比的外國監管當局滿意； |
|
·
| |
FDA或可比較的外國監管機構在批准之前可能需要額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這將增加我們的成本並延長審批前的開發過程； |
|
·
| |
我們的臨牀試驗結果可能不符合FDA或可比外國監管機構要求批准的統計或臨牀意義水平； |
|
·
| |
FDA可能不同意我們一個或多個臨牀試驗的數量、設計、大小、進行或統計分析； |
|
·
| |
我們保留用於進行臨牀試驗的合同研究組織(“CRO”)可能會採取超出我們控制範圍的行動，從而對我們的臨牀試驗產生重大不利影響； |
|
·
| |
FDA或可比外國監管機構可能不同意或不接受我們對臨牀前研究和臨牀試驗數據的解釋； |
|
·
| |
FDA可能要求制定昂貴且廣泛的風險評估和緩解策略(“REMS”)，作為批准條件； |
|
·
| |
FDA或其他監管機構可能要求上市後研究作為批准條件； |
|
·
| |
FDA可能會識別我們的製造過程或設施中的缺陷或我們的第三方製造商的缺陷，這些缺陷需要在監管批准之前進行糾正； |
|
·
| |
在我們承擔產品候選開發的適應症中批准的競爭對手產品的成功或進一步批准可能會改變我們建議的適應症中的護理標準或我們的候選產品的批准標準；以及 |
|
·
| |
FDA或類似的外國監管機構可能會改變其批准政策或採用新的法規。 |
我們的候選產品將需要更多的研究、臨牀開發、製造活動、多個司法管轄區的監管批准(如果可以獲得監管批准)、確保商業製造供應的來源以及與商業組織建立或合作伙伴關係。我們不能向您保證我們對候選產品的臨牀試驗將及時啟動或完成，或者成功完成，或者根本不會。此外，我們不能確定我們是否計劃將任何其他以肽為基礎的候選產品推進到臨牀試驗中。此外，任何候選產品開發過程中的任何延遲或挫折都將對我們的業務產生不利影響，並導致我們的股價下跌。例如，2018年3月宣佈提前停止PTG-100治療中到重度UC的全球2期臨牀試驗，因為在臨牀緩解的主要終點上滿足了無效標準(後來證實是由於原始供應商在內窺鏡檢查讀取中的人為錯誤)，這大大壓低了我們的股票價格。
臨牀開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期研究和試驗的結果可能無法預測未來的試驗結果。臨牀失敗可能發生在臨牀發展的任何階段。
臨牀測試費用昂貴，可能需要很多年才能完成，而且其結果本身就是不確定的。在臨牀開發過程中，故障隨時可能發生。我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗以及其他產品的研究和試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。例如，我們的臨牀前觀察和PTG-300第一階段臨牀試驗產生的數據支持我們的假設，即通過PTG-300進行鐵再分佈可以改善β地中海貧血和骨髓增生異常綜合徵患者的紅細胞生成，從而減少他們對輸血和螯合治療的需求。然而，這個假設或其他此類由我們的任何候選產品的臨牀前或早期臨牀觀察形成的科學假設可能被證明是不正確的，在動物模型中生成的數據或在有限的患者羣體中觀察到的數據可能具有有限的價值，並且可能不適用於在適用法規要求所要求的受控條件下進行的臨牀試驗。
除了我們計劃的臨牀前研究和臨牀試驗外，我們預計還必須完成至少兩個大規模、控制良好的臨牀試驗，以證明我們打算商業化的每個候選產品的有效性和安全性的實質性證據。此外，考慮到我們正在開發療法的患者羣體，我們預計必須評估長期暴露，以確定我們的療法在慢性劑量設置下的安全性。我們從未進行過第三階段臨牀試驗或提交過NDA，因此，在進入開發週期的這些階段時，我們沒有可依賴的歷史或跟蹤記錄。臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示所需的安全性和有效性特徵，儘管已經通過了臨牀前研究和初步臨牀試驗。臨牀試驗失敗可能由多種因素造成，包括但不限於試驗設計中的缺陷、劑量選擇、安慰劑效應、患者登記標準以及未能證明候選產品的良好安全性和/或有效性特徵。生物製藥行業的一些公司在高級臨牀試驗中由於缺乏療效或不良安全性而遭受重大挫折，儘管在早期試驗中取得了有希望的結果。基於負面或不確定的結果，我們可能會決定，或監管機構可能要求我們進行額外的臨牀試驗或臨牀前研究。
我們可能會遇到正在進行的臨牀試驗的延遲，並且我們不知道計劃中的臨牀試驗是否將按時開始，是否需要重新設計，是否按時招收患者或按時完成(如果有的話)。臨牀試驗可能因各種原因而延遲，包括與以下相關的延遲：
|
·
| |
與預期的CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，這些協議的條款可以進行廣泛的談判，並且在不同的CRO和試驗地點之間可能存在顯著差異； |
|
·
| |
CRO、合同製造組織(“CMO”)、顧問或承包商的欺詐或疏忽； |
|
·
| |
獲得機構審查委員會(“IRB”)或道德委員會(“EC”)的批准，在每個地點； |
如果臨牀試驗由我們、正在進行此類臨牀試驗的機構的IRBs或ECs、數據安全監測委員會、此類試驗或FDA或其他監管機構修改、暫停或終止，我們可能會遇到延遲。由於多種因素，這些主管部門可能會強制實施修改、暫停或終止。如果我們在完成或終止我們的候選產品的任何臨牀試驗時遇到延遲，我們的候選產品的商業前景將受到損害，並且我們從這些候選產品中產生產品收入的能力將被延遲。此外，在完成我們的臨牀試驗方面的任何延遲都將增加我們的成本，減慢我們的產品候選開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。這些事件中的任何一種都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。此外，導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的許多因素也可能最終導致對我們的候選產品的監管批准被拒絕。
此外，從試驗和研究中獲得的數據容易受到各種解釋的影響，監管機構可能不會像我們這樣有利地解釋我們的數據，這可能會延遲、限制或阻止監管部門的批准。
臨牀試驗中患者的登記和保留是一個昂貴且耗時的過程，可能會由於我們無法控制的多種因素而變得更加困難或變得不可能。
我們可能會在登記時遇到延遲，無法登記或維持足夠數量的患者來完成我們的任何臨牀試驗。臨牀試驗中患者的登記和保留是臨牀試驗時機的一個重要因素，並取決於許多因素，包括患者羣體的規模和性質、試驗方案的性質、與研究藥物有關的現有安全性和有效性數據主體、競爭治療的數量和性質以及針對相同適應症的競爭藥物正在進行的臨牀試驗、患者與臨牀試驗地點的接近程度以及臨牀試驗的資格標準。目前有大量關於IBD和血液病的全球臨牀試驗正在進行，特別是在第2和第3階段，這使得招募受試者具有很強的競爭力和挑戰性。更廣泛地説，我們知道一些針對IBD和血液病的商業化或正在開發的療法，我們預計在我們的臨牀試驗中將面臨來自這些研究藥物或針對潛在受試者的批准藥物的競爭，這可能會延緩我們計劃中的臨牀試驗的登記速度。此外，我們可能在候選產品的臨牀試驗中報告的任何負面結果，例如用於治療中重度UC的PTG-100第二階段臨牀試驗的提前終止，可能會使在同一候選產品的其他臨牀試驗中招募和留住患者變得困難或不可能。計劃的患者登記或保留的延遲或失敗可能導致成本增加、計劃延遲或兩者兼而有之，這可能對我們開發候選產品的能力產生有害影響，或可能使進一步開發變得無法進行。
除PTG-300、PTG-200和PN-943之外，我們所有基於肽的候選產品都處於研究或臨牀前開發階段，尚未進入臨牀試驗。如果我們不能開發、測試和商業化以肽為基礎的候選產品，我們的業務將受到不利影響。
作為我們戰略的一部分，我們尋求發現、開發和商業化除PTG-300、PTG-200和PN-943之外的新的基於肽的候選產品組合。無論最終是否確定了任何候選產品，確定適當的生物靶標、途徑和候選產品的研究計劃都需要大量的科學、技術、財政和人力資源。我們的研究項目最初可能在識別潛在的候選產品方面顯示出希望，但由於多種原因未能產生用於臨牀開發的候選產品。
我們針對候選主導產品的研究和開發策略在很大程度上依賴於從抗體和小分子產品獲得的臨牀數據和結果，這些數據和結果經過批准或處於後期開發階段，最終可能證明與我們基於肽的候選產品方法一起使用是不準確或不可靠的。
作為我們降低臨牀開發風險的戰略的一部分，我們尋求開發基於肽的候選產品，針對已被批准或後期產品開發的經過驗證的生物靶標和途徑。雖然我們利用臨牀前體內和體外模型以及臨牀生物標記物在候選產品選擇和開發過程的早期評估潛在的安全性和有效性，但這一策略必須依賴於第三方獲得的臨牀數據和其他結果，這些結果最終可能被證明是不準確或不可靠的，或者不適用於我們開發基於肽的候選產品的適應症。我們將必須進行臨牀試驗，以證明我們的肽類候選產品相對於已確定的生物靶標和途徑的安全性和有效性，以表明我們的肽類候選產品可以解決這些第三方結果所顯示的已確定的作用機制。如果我們對第三方臨牀數據和針對相同生物目標或途徑的分子的結果的解釋或我們的臨牀前體內和體外模型證明是不準確的，或者我們關於基於肽的候選產品對相同生物目標或途徑的適用性的假設和結論是不正確或不準確的，那麼我們的開發努力可能被證明是不成功的或更長時間和更廣泛的，我們的研究和開發戰略以及業務和運營可能會受到嚴重損害。
我們專有的肽平臺可能不會產生任何具有商業價值的產品。
我們開發了專有的肽技術平臺，可以識別、測試、設計和開發新產品候選產品。我們不能向您保證我們的肽平臺將起作用，也不能保證這些潛在目標或我們專有藥物發現和設計平臺的其他方面將產生可能進入臨牀開發並最終具有商業價值的候選產品。雖然我們期望通過開發和集成現有和新的研究技術來繼續增強我們專有平臺的能力，但我們的任何增強和開發努力可能都不會成功。例如，我們可能無法以適當的條款達成協議，以獲得開發我們的肽平臺某些功能所需的技術。此外，我們可能無法成功地開發出模擬來自多個物種的特定組織功能所需的條件，或者開發擴展這些能力所需的分析或細胞培養。如果我們的增強或開發努力不成功，我們可能無法像我們預期的那樣快速提高我們的藥物發現能力，或者找出我們所希望的儘可能多的潛在候選藥物。
我們的候選產品可能會導致不良副作用或具有其他影響安全的屬性，這可能會延遲或阻止其監管批准，限制已批准標籤的商業形象，或導致限制我們的候選產品在獲得批准後的商業機會。
可能由我們的候選產品引起的不良副作用，或由其他公司開發中的類似批准藥物或候選產品引起的不良副作用，可能導致我們、獨立的數據監控委員會或監管機構中斷、延遲或停止臨牀試驗，並可能導致更具限制性的標籤，或延遲或拒絕FDA或其他類似外國監管機構的監管批准。我們的臨牀試驗結果可能顯示與我們的候選產品相關的副作用或不良事件的嚴重程度和流行率高且不可接受。在這種情況下，我們的臨牀試驗可能被暫停或終止，fda或類似的外國監管機構可以命令我們停止為任何或所有目標產品進一步開發候選產品。
跡象。此外，與藥物相關的副作用可能會對患者招募或登記患者完成試驗的能力產生負面影響，即使我們的臨牀試驗完成並且我們的產品候選獲得批准，與藥物相關的副作用也可能限制標籤或導致潛在的產品責任索賠。這些事件中的任何一種都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和潛在客户。
此外，由於我們的候選產品PTG-200和PN-943是針對已獲批准的可注射抗體藥物的適應症開發的，我們預計我們的臨牀試驗將需要顯示與那些現有產品和候選產品具有競爭力的風險/收益概況，以便獲得監管批准或(如果批准)有利於商業化的產品標籤。
此外，如果我們的一個或多個候選產品獲得了營銷批准，而我們或其他人後來確定了此類產品造成的不良副作用，則可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：
|
·
| |
我們可能需要創建一份藥物指南，概述此類副作用的風險，以便分發給患者； |
|
·
| |
我們可能會被起訴，並對給患者造成的傷害承擔責任； |
這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持市場對特定肽基候選產品的接受程度，這可能會嚴重損害我們的業務和潛在客户。
我們已將有限的資源集中於追求特定的候選產品和適應症，因此，我們可能無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的產品候選者或適應症。
由於我們的財政和管理資源有限，我們將重點放在研究項目和候選產品上，主要是開發用於治療某些罕見血液疾病的PTG-300，以及發現和開發PTG-200(包括任何第二代化合物)和PN-943(針對與目前市場上銷售的用於治療IBD的可注射抗體藥物相同的生物途徑)的PN-943。因此，我們可能會放棄或推遲與其他候選產品或後來證明具有更大商業潛力的其他跡象的機會追求。我們的資源分配決策可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研究和開發計劃以及用於特定指示的候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作伙伴關係、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利，在這種情況下，我們可以保留該候選產品的獨家開發和商業化權利。
與我們的財務狀況和資本要求相關的風險
自成立以來，我們已經遭受了重大損失，並預計在可預見的未來，我們將繼續遭受重大損失。我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠不會盈利。
自成立以來，我們已經發生了巨大的運營虧損。截至2019年9月30日的3個月和9個月，我們的淨虧損分別為1640萬美元和5970萬美元，而截至2019年9月30日的3個月和9個月，我們的淨虧損分別為870萬美元和2510萬美元
截至2018年9月30日的三個月和九個月。截至2019年9月30日，我們的累計赤字為2，200萬美元。我們先前的虧損，加上預期的未來虧損，已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。我們預計將繼續招致與我們正在進行的運營和產品開發有關的大量研究、開發和其他費用，包括根據Janssen許可證和合作協議開展的臨牀開發活動，因此，隨着我們繼續開發基於肽的候選產品並尋求監管批准，我們預計在未來繼續招致虧損。
我們預計在可預見的將來不會從產品銷售中產生收入(如果有的話)，而且我們目前沒有任何產品候選在註冊或關鍵臨牀試驗中。如果我們的任何以肽為基礎的候選產品在臨牀試驗中失敗或沒有獲得監管批准，或者即使獲得批准，也無法獲得市場接受，我們可能永遠不會盈利。此外，Janssen許可和合作協議產生的任何收入可能不足以維持我們的運營，因為無法保證我們將根據Janssen許可和合作協議在未來收到任何選擇加入選舉費用、開發、監管或銷售里程碑付款或來自Janssen的特許權使用費。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法在季度或年度的基礎上維持或提高盈利能力。未能實現並保持盈利可能會對我們普通股的市場價格以及我們籌集資本和繼續運營的能力產生不利影響。
如果我們的一個或多個以肽為基礎的候選產品被批准進行商業銷售，並且我們保留商業權利，我們預計將產生與製造和商業化這些經批准的以肽為基礎的產品候選產品相關的巨大成本。因此，即使我們能夠通過銷售任何批准的產品獲得收入，我們也可能永遠不會盈利。
我們將需要大量額外資金，這些資金可能無法在可接受的條款下提供給我們，或者根本無法提供。
我們的運營從一開始就消耗了大量現金。開發候選藥物，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，成本高昂。我們將需要大量額外的未來資金，以便完成臨牀開發，並且，如果我們成功的話，將我們目前的任何候選產品商業化。如果FDA或任何外國監管機構(如歐洲藥品管理局(“EMA”))要求我們在開發任何候選產品或重複研究或試驗的過程中，除了我們目前預期的研究或試驗之外，我們還需要進行研究或試驗，我們的費用將進一步增加，超出我們目前的預期，而此類進一步或重複研究或試驗導致的任何延遲也可能導致需要額外的融資。
此外，如果我們的Janssen許可和合作協議終止，我們可能不會根據Janssen許可和合作協議收到任何開發費用、里程碑付款或版税，並且我們將被要求為PTG-200和任何第二代化合物的所有臨牀開發、製造和商業活動提供資金，這將要求我們籌集額外資本或與第三方合作伙伴建立替代合作，這可能是不可能的。
截至2019年9月30日，我們擁有1.377億美元的現金、現金等價物和可供出售的證券。根據我們目前的運營計劃和預期支出，我們相信我們現有的現金、現金等價物和可供出售的證券將足以為我們的運營提供至少未來12個月的資金。我們現有的資本資源將不足以使我們啟動任何關鍵的臨牀試驗。因此，我們預計未來我們將需要籌集大量的額外資金，以便完成臨牀開發或將我們的任何候選產品商業化。我們的資金需求和我們需要額外資本的時間可能會根據一些因素而發生變化，包括：
|
·
| |
我們打算使用我們的技術平臺開發的候選產品數量； |
|
·
| |
支持其他候選產品進入臨牀開發的研究和臨牀前研究的成本； |
|
·
| |
從FDA和可比外國監管當局尋求和獲得批准的時間和成本，包括FDA或可比監管當局要求我們進行比我們目前預期的研究更多的研究的可能性； |
|
·
| |
開發、監管和銷售里程碑的實現，導致Janssen根據Janssen許可和合作協議向我們付款，以及收到此類付款的時間(如果有的話)； |
|
·
| |
我們和/或Janssen針對PTG-200或任何第二代化合物的開發計劃的變更或延遲； |
|
·
| |
準備生產我們的候選產品的成本，其規模足以支持大規模臨牀試驗和商業供應； |
|
·
| |
將我們的產品配方轉變為我們打算在註冊試驗和商業化中使用的配方的時間和成本； |
|
·
| |
如果任何當前或未來的候選產品獲得批准，包括組建銷售隊伍，則商業化活動的成本； |
|
·
| |
Janssen在美國和其他國家成功營銷和銷售PTG-200和任何經監管部門批准和批准的第二代化合物的能力； |
|
·
| |
經監管部門批准和批准後，根據《Janssen許可證和合作協議》關於PTG-200和任何第二代化合物全球淨銷售的特許使用費的時間、接收和金額(如果有的話)； |
|
·
| |
可能獲得監管批准的產品候選產品的銷售價格和覆蓋範圍以及充足的第三方報銷(如果有的話)； |
|
·
| |
我們或我們的合作伙伴推出的任何產品的市場接受度和比率； |
|
·
| |
任何專利權利要求和其他知識產權的提交、起訴、抗辯和強制執行的費用； |
|
·
| |
我們進行更多合作、許可、商業化或其他安排的能力以及此類安排的條款和時間；以及 |
如果我們現有的資本資源、未來的利息收入、預付款和潛在的選擇加入選舉費用、里程碑付款和Janssen許可和合作協議下的版税不足以滿足未來的資本要求，並且如果我們無法及時從股票發行或債務融資中獲得額外資金，我們可能需要：
|
·
| |
為我們的一個或多個以肽為基礎的候選產品尋求合作者，在比其他方式更早的階段，或者在比其他方式可能提供的條件更有利的條件下； |
|
·
| |
放棄或在不利條件下許可我們對技術或以肽為基礎的候選產品的權利，否則我們將尋求開發或商業化自己；或 |
|
·
| |
大幅縮減我們的一個或多個研究或開發計劃或完全停止運營。 |
籌集額外資本可能會稀釋我們現有的股東，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的肽基產品候選產品或技術的權利。
我們可能會通過股票發行、債務融資、合作和/或許可安排的組合來尋求額外資金。在可接受的條款下，我們可能無法獲得額外的資金，或者根本無法獲得。負債和/或發行某些股權證券可能導致固定支付義務，也可能導致某些額外的限制性契約，例如對我們招致債務和/或發行額外股本的能力的限制，對我們獲取或許可知識產權的能力的限制，以及可能對我們開展業務的能力產生不利影響的其他運營限制。此外，我們發行額外的股權證券，或這種發行的可能性，可能會導致我們普通股的市場價格下降。如果我們為了籌集資本而進行合作和/或許可安排，我們可能被要求接受不利的條款，包括以不利的條款將我們對我們的專有技術平臺或基於肽的候選產品的權利放棄或許可給第三方，否則我們將尋求開發或商業化我們自己，或者潛在地為將來的潛在安排保留，當我們能夠實現更有利的條款時。
我們的信用和擔保協議中的契約在許多方面限制了我們的業務和運營，如果我們不有效地管理我們的契約，我們的財務狀況和運營結果可能會受到不利影響。
我們簽訂了信貸和擔保協議(“定期貸款信貸協議”)，根據該協議，我們迄今已借入1，000萬美元，另外還有4，000萬美元可用，但須取決於指定的可用性期限和某些條件的滿足。我們的所有資產，除了知識產權和某些其他慣常排除的財產外，都是根據定期貸款信貸協議為我們的借款提供擔保的。定期貸款信貸協議“包含慣常的肯定和消極契約，包括(其中包括)對負債、留置權、投資、合併、處置、預付其他債務和股息及其他分配的限制，其中任何一項都可能限制我們的業務和運營，特別是我們對業務變化作出反應或採取特定行動以利用可能呈現給我們的某些商業機會的能力。
我們未能遵守任何契約可能導致定期貸款信用協議下的違約，這可能允許貸款人宣佈所有或部分未償還借款立即到期和應付，或拒絕根據貸款和擔保協議允許額外借款。如果我們無法償還這些金額，定期貸款信貸協議下的貸款人可以繼續向他們提供抵押品，以保證債務，這將嚴重損害我們的業務。此外，在我們根據定期貸款信貸協議借款額外資金之前，我們必須首先讓自己確信，我們將能夠獲得現有和未來的替代資本來源，包括來自我們自己的運營、股權資本市場或債務資本市場的現金流，以便償還我們可能無法償還的任何借入的本金，在這種情況下，我們的流動性和為我們的運營提供資金的能力可能會受到嚴重損害。
與我們對第三方的信賴有關的風險
如果Janssen不選擇繼續開發PTG-200或任何第二代化合物，我們的業務和業務前景將受到嚴重損害。
根據Janssen許可和合作協議的條款，Janssen可以在商定的一段時間後終止第二代化合物的研究計劃，並保留為方便起見而無緣無故終止Janssen許可和合作協議的權利。此外，Janssen公司一般將繼續控制PTG-200的進一步臨牀開發和第二代化合物的臨牀開發。Janssen關於此類開發的決定將影響未來潛在選擇加入、里程碑和版税付款(如果有的話)的時間和可用性。如果研究計劃或Janssen許可和合作協議提前終止，或者如果Janssen的開發活動終止
如果提前或暫停一段時間，或以其他方式不成功，我們的業務和業務前景將受到重大不利影響。
如果有任何安全或功效結果導致PTG-200或任何第二代化合物的收益-風險配置文件變得不可接受，臨牀開發將被延遲或停止，因此，Janssen可能終止Janssen許可和合作協議，這將對我們的業務前景造成嚴重的不利影響，並可能導致我們停止運營。
PTG-200或任何第二代化合物可能被證明具有不利影響其安全性、有效性或成本效益的不良或意想不到的副作用或其他特徵，這些特徵可能會阻止或限制其上市和成功商業使用的批准，或可能延遲或阻止臨牀試驗的開始和/或完成。如果提交了要求批准PTG-200或任何此類第二代化合物上市的監管提交文件，在審查這些提交文件中的數據後，FDA和其他國家的監管機構可能會得出結論，認為治療的總體收益-風險情況是不可接受的，臨牀開發將被延遲或停止。這些事件中的任何一項都將嚴重損害我們的業務和潛在客户。
臨牀試驗根據其性質在潛在未來患者羣體的樣本中檢查潛在治療的效果。因此，使用PTG-200或任何第二代化合物進行的臨牀試驗可能不會發現患者可能經歷的所有可能的不良事件。我們或Janssen可能在未來的潛在臨牀試驗中觀察或報告劑量限制或其他安全問題。
這些事件的發生可能導致Janssen完全放棄PTG-200或任何第二代化合物的開發，並終止Janssen許可和合作協議。Janssen終止Janssen許可證和合作協議將對我們的運營結果、財務狀況、業務前景以及PTG-200和任何第二代化合物的未來產生重大不利影響。
在Janssen許可和合作協議期限內，Janssen和主角之間可能存在分歧，如果這些分歧不能友好解決或不利於主角，結果可能會損害我們的業務。
我們面臨與Janssen之間可能存在分歧的風險，包括關於PTG-200或任何第二代化合物的開發、製造和商業化，對Janssen許可和合作協議的解釋，以及專有權的所有權。此外，在某些情況下，我們可能認為已經達到了一個特定的里程碑，而Janssen可能不同意我們的看法。在這種情況下，該里程碑付款的接收可能會延遲或永遠無法收到，這將對我們的財務狀況產生不利影響，並可能需要我們調整我們的運營計劃。
Janssen許可和合作協議所設想的聯合治理結構將在開發期限結束後停止擁有決策權，這將排除我們參與PTG-200和任何第二代化合物的任何進一步決策的能力。對聯合治理結構的依賴也使我們面臨這樣的風險，即作為各聯合委員會成員的關鍵管理人員的變動可能會對這些委員會的運作產生重大的不利影響，這可能會大大推遲或阻止發展和/或商業化。由於與Janssen可能存在分歧，我們也可能捲入訴訟或仲裁，這對我們的管理層和員工來説將是耗時的，而且費用高昂。
我們可能無法成功獲得或保持開發和商業化合作，我們未來達成的任何合作安排都可能不成功，任何潛在合作伙伴可能沒有為我們的候選產品的開發或商業化投入足夠的資源，或者可能在開發或商業化努力中失敗，這可能會對我們開發某些候選產品的能力以及我們的財務狀況和運營結果產生不利影響。
除我們的Janssen許可和協作協議外，我們沒有任何候選產品的有效協作。即使我們能夠建立其他合作安排，任何這樣的合作，包括
Janssen許可證和合作協議可能最終不會成功，這可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和增長前景產生負面影響。雖然我們目前計劃開展的合作僅限於某些已確定的地區，但不能保證我們將保持對此類候選產品的未來開發和商業化的重要權利或控制權。因此，如果我們與第三方合作開發候選產品並將其商業化，我們可能會將該候選產品未來成功的部分或全部控制權交給第三方，而該合作伙伴可能不會為候選產品的開發或商業化投入足夠的資源，或者可能在開發或商業化努力中失敗，在這種情況下，合作中候選產品的開發和商業化可能會被延遲或終止，並且我們的業務可能會受到重大損害。在我們決定達成合作安排的程度上，我們在尋找合適的合作者方面將面臨重大競爭。此外，我們可能建立的任何潛在合作或其他安排的條款可能對我們不利，或可能不被視為有利，這可能會對我們普通股的價格產生負面影響。在某些情況下，我們可能負責協作下產品候選或研究項目的持續開發，並且我們從合作伙伴收到的付款可能不足以支付此開發的成本，或可能導致各方之間的爭議。此外，協作以及銷售和營銷安排在談判、記錄和實施方面非常複雜且耗時，並且可能需要大量資源來維護，這可能不利於我們其他候選產品的開發。
我們還面臨與我們對第三方合作的依賴相關的一系列額外風險，這些風險的發生可能導致我們的協作安排失敗。在我們和合作夥伴之間可能會出現衝突，例如關於開發計劃的實施、致力於候選產品的努力和資源、臨牀數據的解釋、里程碑的實現、財務條款的解釋或合作過程中開發的知識產權的所有權等方面的衝突。如果出現任何這樣的衝突，合作者可能會出於自身利益行事，這可能與我們的利益相違背。我們與合作伙伴之間的任何此類分歧都可能導致以下一種或多種情況，其中每一種都可能延遲或阻止我們候選產品的開發或商業化，進而阻止我們產生足夠的收入來實現或保持盈利能力：
|
·
| |
根據適用的協作安排，我們認為應減少版税或其他付款的支付； |
|
·
| |
合作伙伴在我們的協作內部或外部採取的可能對我們在協作下的權利或利益產生負面影響的行為；或 |
|
·
| |
合作伙伴不願意隨時向我們通報其開發和商業化活動的進展情況，或允許公開披露這些活動的結果。 |
此外，終止協作可能會限制我們獲得合作者開發的產品或知識產權權利的能力，其條款將充分有利於我們考慮對終止的協作產品候選產品進行進一步開發或投資，即使它已退回給我們。
我們以後加入的任何合作可能都不會成功。我們的合作安排的成功將在很大程度上取決於我們的合作者的努力和活動。協作面臨諸多風險，可能包括：
|
·
| |
合作者在確定他們將應用於協作的努力和資源方面有很大的自由裁量權； |
|
·
| |
合作者可能不會追求我們的產品候選產品的開發和商業化，或者可能會根據臨牀試驗結果、由於收購競爭產品而導致其戰略重點的變化、資金的可用性或其他外部因素(例如轉移資源或產生競爭優先級的業務組合)而選擇不繼續或更新開發或商業化計劃； |
|
·
| |
合作者可以推遲臨牀試驗，為臨牀試驗項目提供資金不足，停止臨牀試驗，放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或者要求重新制定臨牀試驗候選產品； |
|
·
| |
合作者可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的產品或候選產品競爭的產品； |
|
·
| |
對一個或多個產品擁有營銷、製造和分銷權利的合作者在執行這些活動時可能沒有投入足夠的資源或表現不佳； |
|
·
| |
我們可以向我們的合作者授予專有權，這將阻止我們與他人合作； |
|
·
| |
合作者可能無法適當維護或捍衞我們的知識產權，或者可能使用我們的知識產權或專有信息，導致實際的或威脅的訴訟，可能會危及或使我們的知識產權或專有信息無效，或使我們面臨潛在的責任； |
|
·
| |
我們與合作者之間可能會發生糾紛，導致我們當前或未來產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或導致昂貴的訴訟或仲裁，從而轉移管理層的注意力和資源； |
|
·
| |
合作可能被終止，如果終止，可能會導致需要額外的資金來進一步開發或商業化適用的當前或未來產品； |
|
·
| |
合作者可能擁有或共同擁有我們與他們合作產生的覆蓋我們產品的知識產權，在這種情況下，我們將不具有開發或商業化此類知識產權的專有權；以及 |
|
·
| |
合作者的銷售和營銷活動或其他操作可能不符合適用的法律，導致民事或刑事訴訟。 |
我們依靠第三方進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些第三方未成功履行其合同職責，或未滿足監管要求或預期期限，我們可能無法及時獲得監管部門批准或將我們的產品候選產品商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。
我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方CRO來監控和管理臨牀試驗，併為我們的臨牀前研究和臨牀計劃收集數據。我們依賴這些方來執行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，並僅控制其活動的某些方面。然而，我們有責任確保他們的行為符合監管要求，並且我們的每一項研究和試驗都是按照適用的協議、法律、監管和科學標準進行的，我們對CRO的依賴不會免除我們的監管責任。因此，我們和我們的CRO必須遵守良好的臨牀實踐(“GCP”)，這是FDA、EMA和可比外國監管機構針對臨牀開發中的所有候選產品頒佈的法規和指南。監管當局通過定期檢查試驗發起人、主要調查員和試驗地點來執行這些GCP。如果我們或我們的任何CRO未能遵守適用的GCP，在我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被視為不可靠，FDA、EMA或類似的外國監管機構可能不接受這些數據，或要求我們在考慮向監管部門申請批准或批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在監管機構檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗都符合GCP。雖然我們有管理CRO活動的協議，但我們對CRO的實際表現及其代表我們開展工作的人員的資格的影響可能有限。此外，我們以肽為基礎的候選產品的很大一部分臨牀研究預計將在美國以外進行，這將使我們更難以監控CRO並訪問我們的臨牀試驗站點，並將迫使我們嚴重依賴CRO來確保適當和及時地進行臨牀試驗並遵守
適用的法規，包括GCP。在對基於肽的候選產品進行臨牀研究時，如果不遵守適用的法規，可能需要我們重複進行臨牀試驗，這將延遲監管審批過程。
如果能夠合理地證明參與我們臨牀試驗的受試者的安全有權終止與我們的協議，如果我們為債權人的利益進行一般轉讓或如果我們被清算，我們的一些CRO有能力終止他們與我們的協議。
如果我們與這些第三方CRO的任何關係終止，我們可能無法與替代CRO達成協議或按照商業上合理的條款進行安排。此外，我們的CRO不是我們的員工，除了根據我們與這些CRO的協議提供給我們的補救措施外，我們無法控制他們是否為我們的臨牀前和臨牀計劃投入了足夠的時間和資源。如果CRO未能成功履行其合同職責或義務或不能滿足預期的最後期限，如果它們需要更換，或者如果它們獲得的臨牀數據的質量或準確性由於未能遵守我們的臨牀協議、監管要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管批准或成功地將基於肽的候選產品商業化。結果，我們的運營結果和我們基於肽的候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會大幅增加，我們的創收能力可能會顯著延遲。
切換或添加其他CRO涉及額外成本，需要管理時間和重點。此外，當新的CRO開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，會出現延遲，這可能會對我們滿足所需臨牀開發時間表的能力產生重大影響。儘管我們謹慎管理與CRO的關係，但無法保證我們將來不會遇到挑戰或延遲，或者這些延遲或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生重大不利影響。
我們面臨各種製造風險，依賴第三方生產我們的藥物物質和臨牀藥物產品，我們打算依賴第三方生產任何批准的多肽候選產品的商業供應。
我們的臨牀試驗必須根據cGMP和歐洲及其他主要地區生產的產品進行，符合國際協調人類用藥品註冊技術要求(“ICH”)指南，我們依靠合同製造商製造併為我們提供滿足這些要求的產品。我們目前沒有也沒有計劃在內部獲得基礎設施或能力來製造我們的臨牀前和臨牀藥物供應，我們缺乏資源和能力來生產臨牀或商業規模的任何基於肽的候選產品。在可預見的未來，我們預計將繼續依賴合同製造商。隨着我們繼續進行候選產品的開發和潛在的商業化，我們將需要增加藥品的生產規模，這將需要開發新的製造工藝，以潛在地降低商品成本。我們將依靠我們的內部工藝研究和開發工作以及合同製造商的努力來開發成本效益和大規模生產所需的GMP製造工藝。如果這些努力不能成功地開發具有成本效益的工藝，如果合同製造商不能成功地將其轉化為商業規模製造，那麼我們的候選產品的開發和/或商業化可能會受到重大不利影響。此外，我們無法控制我們的合同製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。此外，我們的合同製造商是我們的臨牀候選產品的唯一供應來源。如果我們由於任何原因(無論是由於製造、供應或存儲問題或其他原因)而意外失去供應，我們可能會經歷臨牀研究和計劃開發計劃的延遲、中斷、暫停或終止，或者需要重新啟動或重複任何正在進行的臨牀試驗。
我們還依賴我們的合同製造商從第三方供應商處購買生產我們臨牀試驗所需的基於肽的候選產品所需的材料。我們用來製造藥品的原材料的供應商數量有限，可能需要評估替代供應商，以防止生產我們以肽為基礎的候選產品所需的材料的製造可能中斷
我們的臨牀試驗，如果批准，用於商業銷售。我們對製造商收購這些原材料的過程或時間沒有任何控制。此外，我們目前並沒有就這些原材料的商業生產達成任何協議。雖然我們通常不會開始臨牀試驗，除非我們相信我們有足夠的基於肽的候選產品來完成臨牀試驗，但由於需要更換合同製造商或其他第三方製造商，任何基於肽的候選產品或其原材料成分的供應明顯延遲，可能會大大推遲我們的臨牀試驗、產品測試和我們的基於肽的候選產品的潛在監管批准的完成。如果我們的合同製造商或我們在獲得監管機構批准後無法購買這些以肽為基礎的候選產品，則基於肽的候選產品的商業推出將被推遲或出現供應短缺，這將影響我們通過銷售以肽為基礎的候選產品而產生收入的能力。
如果我們提交任何候選產品的監管批准申請，我們的合同製造商用於生產候選產品的設施將接受FDA或其他監管機構的檢查和批准。如果我們的合同製造商不能成功地生產符合我們的規格和FDA或其他機構嚴格監管要求的材料，他們將無法確保和/或保持其製造設施的監管批准。如果FDA或可比的外國監管機構不批准這些設施用於生產我們的肽類候選產品，或者如果它在未來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代的製造設施，這將極大地影響我們開發、獲得監管批准或營銷我們的肽類候選產品的能力(如果獲得批准)。
與監管審批相關的風險
FDA和外國可比機構的監管審批流程宂長、耗時且固有不可預測，如果我們最終無法獲得對我們的產品候選產品的監管批准，我們的業務將受到嚴重損害。
我們的業務和未來的盈利能力在很大程度上取決於我們成功開發、獲得監管部門批准，然後成功地將基於肽的候選產品商業化的能力。在獲得FDA、EMA或任何其他外國監管機構的監管批准之前，我們不得營銷或推廣任何以肽為基礎的候選產品，而且我們可能永遠不會對任何以肽為基礎的候選產品獲得此類監管批准。獲得FDA和外國可比機構的批准所需的時間是不可預測的，通常在臨牀試驗開始後需要很多年，並且取決於許多因素，包括監管機構的實質性酌處權。批准政策、法規以及獲得批准所需的臨牀和製造數據的類型和數量可能會在臨牀開發過程中發生變化，並且可能在不同的司法管轄區之間有所不同。我們尚未獲得任何候選產品的監管批准，我們現有的候選產品或我們正在開發或將來可能尋求開發的任何候選產品都有可能永遠不會獲得監管部門的批准。
我們的候選產品可能由於多種原因未能獲得監管批准，包括以下原因：
|
·
| |
FDA或可比較的外國監管機構可能不同意我們的臨牀試驗的設計或實施； |
|
·
| |
我們可能無法向FDA或可比的外國監管機構證明候選產品對於其建議的適應症是安全有效的； |
|
·
| |
臨牀試驗結果可能達不到FDA或外國可比監管機構要求批准的統計顯著性水平； |
|
·
| |
我們可能無法證明候選產品的臨牀和其他好處大於其安全風險； |
|
·
| |
FDA或可比較的外國監管機構可能不同意我們對支持監管批准而提交的數據的解釋； |
|
·
| |
從我們的基於肽的候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗中收集的數據可能不足以支持提交NDA、補充NDA或其他必要的監管提交文件，以獲得美國或其他地方的監管批准； |
|
·
| |
我們或我們的承包商可能不符合GMP和其他適用的製造過程、程序、文件和設施所需的要求，需要FDA或類似的外國監管機構批准；以及 |
|
·
| |
與我們的候選產品有關的FDA或可比外國監管機構的批准政策或法規的更改可能會導致我們的臨牀數據不足以獲得批准。 |
宂長的監管審批流程以及未來臨牀試驗結果的不可預測性可能導致我們無法獲得監管批准來營銷我們當前的候選產品或任何其他候選產品，這將嚴重損害我們的業務、運營結果和潛在客户。
此外，即使我們獲得監管部門批准，監管當局也可能批准我們的產品候選產品，其限制指示比我們要求批准的少或多，可能包括安全警告或其他限制，這些限制可能會對我們候選產品的商業可行性產生負面影響，包括潛在的優惠價格或報銷水平，否則我們會對我們的產品收取費用。同樣，監管當局可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現或進行昂貴的REMS來批准，這可能會大大降低我們候選產品的商業成功或生存能力的潛力。上述任何可能性都可能對我們的候選產品以及業務和運營的前景造成重大損害。
對於任何基於肽的候選產品，我們之前沒有向FDA、EMA或任何類似的國外機構提交NDA、營銷授權申請(MAA)或任何相應的藥品批准文件。此外，即使我們完成了此類申請，我們的候選產品可能也不會獲得監管部門的批准。如果我們的候選產品未獲得監管部門批准，我們可能無法繼續運營。
即使我們從FDA獲得並保持對我們的任何候選產品的批准，我們可能永遠不會獲得美國以外的候選產品的批准，這將限制我們的市場機會並對我們的業務產生不利影響。
我們的候選產品在美國以外的銷售將受到外國監管機構關於臨牀試驗和營銷批准的要求的約束，如果我們在臨牀開發後保留商業權利，我們將計劃尋求監管批准，以便在美國、歐盟和其他外國國家將我們的基於肽的候選產品商業化。即使FDA批准了候選產品的營銷批准，外國的可比監管當局也必須批准候選產品在這些國家的製造和銷售。批准程序因司法管轄區而異，可能涉及不同於或超過美國的要求和行政複審時間，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗。在美國以外的許多國家/地區，候選產品必須先獲得報銷批准，然後才能批准在該國家銷售。在某些情況下，我們打算為我們的產品收取的價格也需要得到批准。即使產品獲得批准，FDA或EMA(視情況而定)可能會限制產品上市的適應症，要求產品標籤上有廣泛的警告，或要求昂貴且耗時的臨牀試驗或報告作為批准條件。獲得外國監管批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來巨大的延遲、困難和成本，並可能延遲或阻止我們的產品在某些國家的推出。此外，在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管當局接受，一個國家的監管批准不能確保在任何其他國家獲得批准，而在一個國家未能獲得監管批准或延遲可能會對其他國家的監管批准流程產生負面影響。此外，監管
對任何以肽為基礎的候選產品的批准都可能被撤銷。如果我們未能遵守國際市場的監管要求或獲得適用的營銷批准，我們的目標市場將減少，我們實現基於肽的產品的全部市場潛力的能力將受到損害，我們的業務將受到不利影響。
我們可能無法為我們的候選產品從FDA和/或EU獲得適用的孤兒藥物名稱，即使我們獲得了這些名稱，我們也可能無法保持與孤兒藥物名稱相關的好處，包括市場獨佔性的潛力。
我們的策略包括為我們的候選產品申請孤兒藥物名稱。根據“孤兒藥物法案”，FDA可以向用於治療罕見疾病或狀況的藥物或生物授予孤兒藥物名稱，該藥物或生物被定義為發生在美國少於20萬患者人口中的疾病，或在美國患者人口超過20萬的情況下，沒有合理預期開發藥物或生物藥物或生物藥物的成本將從美國的銷售中收回的情況。在美國，孤兒藥物指定使一方有權獲得財政獎勵，例如向臨牀試驗成本、税收優惠和用户費用豁免提供贈款資助的機會。此外，如果具有孤兒藥物標識的產品隨後獲得FDA對其具有此類標識的疾病的第一次批准，則該產品有權獲得孤兒藥物排他性，這意味着FDA可能不批准任何其他申請，包括完整的NDA或BLA，以在七年內銷售具有相同適應症的相同藥物或生物，除非在有限的情況下，例如顯示臨牀優勢於具有孤兒藥物排他性的產品，或製造商無法保證足夠的產品數量。
PTG-300已獲得FDA和EU提供的用於治療β-地中海貧血患者的孤兒藥物指定。儘管有這種稱號，我們可能無法維持與孤兒藥物地位相關的好處，包括市場排他性。我們可能不是第一個獲得監管部門批准的β-地中海貧血候選產品或任何其他孤兒指定的適應症的公司，這些跡象可能是由於與開發藥物產品相關的不確定性而引起的。此外，如果我們尋求批准比孤兒指定的適應症更廣泛的適應症，美國的獨家營銷權可能會受到限制，或者如果FDA後來確定指定的請求存在重大缺陷，或者如果我們無法保證足夠數量的產品以滿足孤兒指定的疾病或條件患者的需求，則可能會喪失獨家營銷權。此外，即使我們獲得了產品的孤兒藥物指定排他性，這種排他性也不能有效地保護產品免受競爭，因為具有不同活性基團的不同藥物可能會在相同的條件下獲得批准，並且只有第一個獲得批准的申請人才會獲得營銷排他性的好處。即使在孤兒指定的產品獲得批准後，如果FDA得出結論認為後一種藥物在臨牀上更好，如果證明它更安全，更有效或對患者護理做出重大貢獻，那麼FDA可以隨後批准具有相同活性部分的後期藥物用於相同條件。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或審批過程中給予藥物任何優勢。此外，雖然我們可能會為我們的候選產品尋求孤兒藥物稱號，但我們可能永遠不會收到這樣的稱號。
與候選產品商業化相關的風險
我們目前沒有營銷和銷售組織。在我們保留商業權利的任何肽類候選產品被批准進行營銷的情況下，如果我們無法建立營銷和銷售能力，或者無法與第三方達成協議來營銷和銷售我們的肽類候選產品，我們可能無法有效地營銷和銷售任何肽類候選產品，或產生產品收入。
我們目前沒有藥品營銷、銷售和分銷的營銷或銷售組織。為了將任何獲得營銷批准的基於肽的候選產品商業化，我們必須建立營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方安排執行這些服務，我們可能不會成功做到這一點。如果我們的任何候選產品開發成功，我們可以選擇建立一支有針對性的專業銷售隊伍，這將是既昂貴又耗時的。我們內部銷售、營銷和分銷能力發展的任何失敗或延遲都將對這些產品的商業化產生不利影響。關於我們的肽-
基於候選產品，我們可以選擇與具有直接銷售力量和已建立的分銷系統的第三方合作，以增強我們自己的銷售力量和分銷系統，或者代替我們自己的銷售力量和分銷系統，在Janssen許可和合作協議的情況下，我們可以選擇行使我們的聯合詳細選項，這將要求我們建立一個美國銷售團隊。如果我們無法在可接受的條款下或根本不能與第三方進行合作，將批准的產品商業化，或者如果任何此類合作伙伴沒有為我們的產品商業化投入足夠的資源，或者在商業化努力中失敗，我們可能無法成功地將任何獲得監管批准的肽類候選產品商業化。如果我們不能成功地將基於肽的候選產品商業化，無論是我們自己還是通過與一個或多個第三方的合作，我們未來的收入都將受到重大的不利影響。
我們尚未與Janssen協商協議，指定我們的Co-Details選項的所有條款，並且需要發展我們自己的內部銷售隊伍。
根據Janssen許可和合作協議，我們有一個選項，如果PTG-200和/或任何第二代化合物獲得商業銷售批准，我們可以選擇向美國銷售人員提供多達30%的PTG-200銷售工作(“聯合詳細設計選項”)。雖然Janssen許可和合作協議包括我們的聯合詳細選項的重要條款，但Janssen和我們雙方同意協商一份單獨的協議，指定在我們選擇行使共同詳細選項後營銷和聯合推廣的詳細活動和責任。我們將需要與Janssen協商這個單獨的協議，因此，Janssen可能會對我們施加限制或額外的義務，包括財務義務。任何限制或額外義務可能會限制我們的共同細節活動，或涉及比我們目前預期更大的財務或其他義務。此外，作為一家公司，我們沒有銷售經驗。建立我們自己的銷售隊伍能力是有風險的。發展內部銷售隊伍和職能將需要大量支出和時間，可能會使我們面臨不可預見的成本和費用，我們可能無法有效地招聘、培訓或留住銷售人員。因此，我們可能無法建立自己的銷售隊伍，這可能會有效地阻止我們利用參與共同詳細設計PTG-200和/或美國任何第二代化合物的任何優勢。此外，我們建立的任何銷售力量可能都不是有效的，或者可能不如Janssen用來推廣PTG-200和/或任何第二代化合物的任何銷售力量有效。在這種情況下，商業化可能會受到不利影響，這可能會對我們根據Janssen許可和合作協議可能收到的任何銷售里程碑付款或版税產生重大不利影響。
即使我們的產品候選獲得了營銷批准，他們也可能無法獲得醫生、患者、政府付款人(包括Medicare和Medicaid計劃)、私人保險公司和其他第三方付款人或醫療社區中商業成功所必需的其他人的市場接受。
如果我們的任何候選產品獲得了營銷批准，他們可能仍然無法獲得醫生、患者、政府付款人、其他第三方付款人和其他醫療保健提供商足夠的市場接受度。如果我們批准的任何產品未能達到足夠的接受度，我們可能不會產生可觀的收入來實現盈利。如果批准商業銷售，市場接受程度將取決於許多因素，包括但不限於：
|
·
| |
我們有能力以有競爭力的價格提供我們的產品候選產品； |
|
·
| |
目標患者羣體嘗試新療法的意願和醫生開出這些療法的意願； |
|
·
| |
醫學界願意向客户提供我們的產品候選產品，作為當前注射療法的補充或替代； |
|
·
| |
對與其他藥物一起使用我們的候選產品的任何限制。 |
因為我們預計基於肽的候選產品的銷售，如果獲得批准，將為我們創造收入，從而實現盈利，因此，基於肽的候選產品未能獲得市場接受將損害我們的業務，並可能要求我們尋求合作或比我們計劃的更早進行額外融資。
最近頒佈的和未來的立法可能會增加我們獲得候選產品的營銷批准和商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。
在美國和一些外國司法管轄區，已經並預計將繼續有許多關於醫療保健系統的立法和監管變化，以及擬議的變化，這些變化可能會阻止或延遲我們候選產品的上市批准，限制或監管審批後活動，並影響我們銷售任何獲得營銷批准的基於肽的候選產品的能力。
在其他方面，這些變化可能會阻止或延遲我們的產品候選產品的上市批准，限制或監管審批後活動，並影響我們銷售任何獲得營銷批准的基於肽的候選產品的能力。
例如，美國於2010年3月頒佈了《醫保法案》，以增加獲得醫療保險的機會，減少或限制醫療支出的增長，加強針對欺詐和濫用的補救措施，為醫療和醫療保險行業增加新的透明度要求，對醫療行業徵收新的税費，並實施額外的醫療政策改革。這項法律繼續給藥品定價帶來下行壓力，特別是在醫療保險計劃下，並增加了行業的監管負擔和運營成本。ACA中對我們潛在的肽基產品候選產品很重要的條款包括：
|
·
| |
製造或進口指定品牌處方藥和生物製劑的任何實體應支付給聯邦政府的年度非税可扣減費用，該費用基於每個公司在前一年品牌產品向某些聯邦醫療計劃的總銷售額中所佔的市場份額； |
|
·
| |
增加製造商在醫療補助藥物回扣計劃下必須支付的法定最低迴扣； |
|
·
| |
一種新的方法，根據該方法，對吸入、輸注、滴注、植入或注射的藥物計算製造商根據醫療補助藥物回扣計劃所欠的回扣； |
|
·
| |
將製造商的醫療補助回扣責任擴展到在醫療補助管理的醫療組織中登記的個人； |
|
·
| |
新的Medicare Part D覆蓋缺口折扣計劃，其中製造商現在必須同意向其覆蓋缺口期間內的合格受益人提供適用品牌藥物的協商價格的70%銷售點折扣，作為製造商的門診藥物在Medicare Part D中覆蓋的條件； |
|
·
| |
擴大公共衞生服務藥品定價計劃下有資格享受折扣的實體； |
|
·
| |
每年報告製造商和經銷商向醫生提供的藥物樣品的新要求；以及 |
|
·
| |
建立一個新的以患者為中心的結果研究所，以監督、確定優先事項並進行比較臨牀有效性研究，併為此類研究提供資金。 |
ACA在未來幾年的財務影響將取決於許多因素，包括但不限於實施法規和指南中反映的政策，以及受新的返點、折扣和費用制度影響的產品銷售量的變化。
ACA的一些條款尚未實施，ACA的某些方面受到司法和國會的挑戰，以及本屆政府最近為廢除或取代ACA的某些方面所做的努力。自2017年1月以來，總統簽署了兩項行政命令和其他指令，旨在推遲實施ACA的某些條款，或以其他方式規避ACA規定的一些健康保險要求。同時，國會已經考慮廢除或廢除並取代全部或部分ACA的立法。雖然國會還沒有通過全面的廢止立法，但已經通過了兩項法案，影響了ACA下某些税收的實施。2017年“減税和就業法案”(“税法”)包括一項條款，該條款廢除了由ACA向未能在一年中的全部或部分時間內保持符合資格的醫療保險的某些個人徵收的基於税收的分擔責任支付，該條款自2019年1月1日起生效。此外，2018年1月22日，總統簽署了關於2018財年撥款的持續決議，推遲了ACA規定的某些費用強制收費的實施，包括對某些高成本僱主贊助的保險計劃徵收所謂的“凱迪拉克”税，根據市場份額對某些醫療保險提供者徵收年費，以及對非豁免醫療器械徵收醫療器械消費税。此外，2018年兩黨預算法案(兩黨預算法案)對ACA進行了修訂，從2019年1月1日起生效，以填補大多數聯邦醫療保險藥物計劃的覆蓋缺口，通常被稱為“甜甜圈洞”。國會可能會考慮其他立法來廢除或取代ACA的其他內容。2018年12月14日，德克薩斯州美國地區法院法官裁定ACA完全違憲，因為“個人授權”作為税法的一部分被國會廢除。雖然得克薩斯州美國法院法官以及現任政府和CMS已經表示，在對該決定提出上訴之前，該裁決不會立即生效，但尚不清楚這一決定、隨後的上訴和其他廢除和取代ACA的努力將如何影響ACA和我們的業務。
此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法改革。這些變化包括，每個財政年度向提供者支付的醫療保險支付總額減少2%，於2013年4月生效，由於隨後對法規(包括BBA)的立法修訂，除非國會採取更多行動，否則該法案將一直有效到2027年。2013年1月，“2012年美國納税人救濟法”簽署成為法律，其中包括進一步減少了對幾類提供者的聯邦醫療保險付款，並延長了時效期限，在此期間，政府可以將向提供者多付的款項從三年恢復到五年。此外，政府加強了對製造商為其銷售產品定價的方式的審查。這種審查導致了最近的幾次國會調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價和製造商患者計劃之間的關係，改革產品的政府計劃報銷方法。在聯邦一級，本屆政府的2019年預算提案包含可能在2019年預算過程中或在其他未來立法中頒佈的進一步藥品價格控制措施，例如，允許Medicare D部分計劃協商Medicare B部分下某些藥物的價格的措施，允許一些州協商Medicaid下的藥物價格，以及消除低收入患者的仿製藥成本分擔。此外，本屆政府發佈了降低藥品價格和降低藥品自付成本的“藍圖”，其中包含增加藥品製造商競爭、提高某些聯邦醫療項目的談判力、激勵製造商降低產品標價和降低消費者支付的藥品自付成本的額外建議。雖然一些現有的和其他建議的措施可能需要額外的授權才能成為
實際上，國會和本屆政府都表示，他們將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥物成本。在州一級，立法機構在通過立法和實施旨在控制藥品和生物產品定價的法規方面變得越來越積極，這些法規包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品的准入限制和營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購。如果獲得批准，實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化。
我們預計未來將採取其他州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療治療支付的金額，這可能導致對基於肽的候選產品的需求減少或額外的定價壓力。
還提出了立法和監管建議，以擴大審批後要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈更多的立法變化，或者是否會改變FDA的法規、指南或解釋，或者這些變化對我們的產品候選產品的營銷批准(如果有的話)的影響可能會是什麼。此外，美國國會對FDA批准流程的更嚴格審查可能會顯著延遲或阻止市場批准，並使我們接受更嚴格的產品標籤和上市後測試和其他要求。
美國以外的政府傾向於實行嚴格的價格控制，這可能會對我們的收入產生不利影響(如果有的話)。
在一些國家，處方藥的定價受政府控制。在這些國家，與政府當局的定價談判在收到產品候選產品的營銷批准後可能需要相當長的時間。此外，政府和其他利益攸關方可能對價格和報銷水平施加相當大的壓力，包括作為成本控制措施的一部分。政治、經濟和監管方面的發展可能會使定價談判進一步複雜化，並且在獲得承保和報銷後，定價談判可能會繼續進行。各國使用的參考定價以及低價和高價國家之間的平行分銷或套利，可以進一步降低價格。為了在某些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較，這既費時又昂貴。如果我們的候選產品的承保範圍和報銷範圍不可用或在範圍或金額上受到限制，或者定價設置在不令人滿意的水平，則我們的業務可能會受到損害，可能會造成重大損害。
我們目前並打算繼續為我們在美國以外的候選產品進行很大一部分臨牀試驗。如果獲得批准，我們可以將我們的候選產品在國外商業化。因此，我們將面臨在美國境外開展業務的風險。
我們目前在美國境外進行並打算繼續進行相當一部分臨牀試驗，如果獲得批准，我們還打算在美國以外市場銷售我們的肽類候選產品。因此，我們面臨着與在美國境外開展業務相關的風險。關於我們以肽為基礎的候選產品，我們可以選擇與具有直接銷售力量和已建立的分銷系統的第三方合作，以增加我們在美國以外的銷售力量和分銷系統，或者代替我們自己的銷售力量和分銷系統，這將間接使我們面臨這些風險。我們未來的業務和財務業績可能會受到各種因素的不利影響，這些因素與我們在美國境外進行基於肽的候選產品的開發和營銷相關，如果獲得批准，包括：
|
·
| |
醫療護理標準和診斷標準在外國司法管轄區可能有所不同，這可能會影響我們登記併成功完成為美國市場設計的試驗的能力； |
|
·
| |
努力發展國際銷售、營銷和分銷組織可能會增加我們的開支，將我們管理層的注意力從獲取或開發以肽為基礎的候選產品上轉移，或者導致我們放棄這些地區的盈利許可機會； |
|
·
| |
特定國家或地區的政治文化氣候或經濟條件的變化； |
|
·
| |
貿易保護措施、進出口許可要求，如美國商務部頒佈的出口管理條例和罰款、罰款或暫停或撤銷出口特權； |
|
·
| |
根據美國《反海外腐敗法》和類似的外國反腐敗法制定的法規； |
|
·
| |
不同的支付方報銷制度、政府支付方或患者自助支付系統和價格控制； |
|
·
| |
適用的外國税收結構的影響和潛在的不利税收後果；以及 |
|
·
| |
外匯兑換率的重大不利變化可能會使我們在美國境外進行的臨牀試驗的成本變得更昂貴。 |
與我們的商業和行業相關的風險
我們面臨來自其他生物技術和製藥公司的重大競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。
生物技術和製藥行業競爭激烈，受到快速和重大技術變革的影響。我們的競爭對手遍佈全球，包括大型跨國製藥公司、生物技術公司、專業製藥公司和仿製藥公司以及大學和其他研究機構。
我們的許多競爭對手擁有更多的資金、技術和其他資源，例如更多的研發人員，以及經驗豐富的營銷和製造組織。我們行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們的競爭對手身上。因此，這些公司可能比我們更快地獲得監管部門的批准，並可能在銷售和營銷其產品方面更加有效。較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型老牌公司的合作安排。由於較新技術的商業適用性的進步和在這些行業投資的資金更多，競爭可能會進一步加劇。我們的競爭對手可能在獨家基礎上成功地開發、獲得或許可比我們正在開發或可能開發的任何候選產品更容易開發、更有效或成本更低的藥物產品。如果獲得批准，我們的候選產品預計將面臨來自市場上可獲得的藥物以及我們競爭對手的開發管道中的藥物的競爭。
製藥公司可能會大舉投資，以加快新化合物的發現和開發，或獲得新化合物的許可，這可能會降低我們的候選產品的競爭力。此外，任何與經批准的產品競爭的新產品必須在功效、便利性、耐受性或安全性方面表現出優勢，以克服價格競爭並在商業上取得成功。如果我們的競爭對手在我們之前成功獲得FDA、EMA或其他監管批准或發現、開發和商業化藥物，將對我們的候選產品和業務的未來前景產生重大不利影響。
我們相信，我們成功競爭的能力將取決於其他因素：
|
·
| |
我們的候選產品的功效和安全性，特別是與市場上的產品和後期開發的產品相比； |
|
·
| |
我們的候選產品完成臨牀開發和獲得監管批准所需的時間(如果有的話)； |
|
·
| |
有能力將獲得監管批准的任何候選產品進行商業化和市場營銷； |
|
·
| |
我們產品的價格，包括與品牌或仿製藥競爭對手的比較； |
|
·
| |
私營和政府醫療保險計劃(包括醫療保險)下是否有覆蓋範圍和足夠的報銷水平； |
|
·
| |
能夠製造和銷售任何獲得監管部門批准的候選產品的商業數量；以及 |
|
·
| |
醫生、付款人和其他醫療保健提供商接受我們批准的任何候選產品。 |
由於我們的研究方法依賴於我們的專有技術平臺，面對技術的快速變化，我們可能難以繼續成功競爭。如果我們無法繼續推進我們的技術平臺，技術變化可能會削弱我們有效競爭的能力，技術進步或競爭對手開發的產品可能會使我們的技術或候選產品過時，競爭力降低或不經濟。
如果我們未能遵守州和聯邦醫療保健監管法律，我們可能面臨重大處罰、損害賠償、罰款、交出、誠信監督和報告義務，禁止參與政府醫療保健計劃，以及減少我們的運營，其中任何一項都可能對我們的業務、運營和財務狀況產生不利影響。
醫療保健提供商、醫生和第三方付款人將在推薦和處方我們可能開發的任何未來產品候選產品或我們獲得營銷批准的任何產品候選產品方面發揮主要作用。我們與第三方付款人和客户的安排可能會使我們受到廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規的影響，這些法律和法規可能會影響我們營銷、銷售和分銷產品的業務或財務安排和關係。即使我們沒有也不會控制醫療服務的轉介或直接向Medicare、Medicaid或其他第三方付款人支付的賬單，但與欺詐和濫用以及患者權利有關的聯邦和州醫療保健法律和法規現在和將來都適用於我們的業務。可能影響我們運營能力的法律包括但不限於：
|
·
| |
聯邦反回扣法規，除其他事項外，禁止個人和實體明知和故意以現金或實物直接或間接索取、接受、提供或支付報酬，以換取或誘使個人轉介或購買、租賃、訂購或推薦根據聯邦醫療保險和醫療補助等聯邦醫療計劃可能支付全部或部分費用的任何商品、設施、物品或服務。個人或實體不需要實際瞭解本法規或違反本法規的具體意圖即可實施違反； |
|
·
| |
聯邦虛假申報法，包括“虛假申報法”，可通過舉報人或也稱為“Qui tam Actions”實施，對故意向聯邦政府提交或導致提交虛假、虛構或欺詐性的付款索賠；故意製作、使用或導致製作或使用虛假記錄或陳述以獲得政府支付或批准的虛假或欺詐性索賠的個人或實體實施刑事和民事處罰；或明知地製作、使用或導致製作或使用虛假記錄或陳述，以獲得政府的支付或批准；或故意製作、使用或導致製作或使用虛假記錄或陳述，以獲得政府支付或批准的虛假或欺詐性索賠；或故意製作、使用或導致使用虛假記錄或陳述，以獲得政府的支付或批准，對個人或實體處以刑事和民事處罰 |
向聯邦政府支付金錢；此外，政府可以斷言，包括違反聯邦“反回扣條例”而產生的物品和服務的索賠，構成了“虛假索賠法”目的的虛假或欺詐性索賠； |
|
·
| |
1996年聯邦健康保險攜帶和責任法案(“HIPAA”)，其中規定了額外的刑事和民事責任，其中包括故意執行或試圖執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃，或作出與醫療保健事項有關的虛假或欺詐性陳述；與聯邦反回扣法規類似，個人或實體不需要對法規或違反法規的具體意圖有實際的瞭解或違反該法規的具體意圖； |
|
·
| |
經“衞生信息技術促進經濟和臨牀健康法”及其實施條例修正的HIPAA，其中還向HIPAA涵蓋的實體及其業務夥伴規定了保障個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸的義務，包括強制性合同條款； |
|
·
| |
聯邦民事貨幣處罰法規，除其他外，禁止向知道或應該知道可能影響受益人選擇聯邦或州政府計劃可報銷的項目或服務的特定供應商的Medicare或Medicaid受益人提供或給予報酬； |
|
·
| |
聯邦醫生付款陽光法案，該法案要求根據聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃(某些例外情況)可付款的某些藥品、設備、生物製劑和醫療用品的製造商每年向政府報告與向醫生(定義為包括醫生、牙醫、驗光師、足科醫生和脊椎治療師)和教學醫院進行的某些付款和其他“價值轉移”有關的信息，並要求適用的製造商每年向政府報告醫生持有的所有權和投資權益 |
|
·
| |
類似的州和外國法律和法規，例如州反回扣和虛假索賠法律，可能適用於銷售或營銷安排以及涉及任何第三方付款人(包括商業保險公司)報銷的醫療項目或服務的索賠；州法律要求製藥公司遵守聯邦政府頒佈的製藥行業自願合規指南和相關合規指南，或以其他方式限制可能向醫療保健提供者和其他潛在轉診來源進行的付款；州法律要求藥品製造商報告與付款和其他價值轉移相關的信息要求藥品銷售代表註冊的州和地方法律；以及在某些情況下管理健康信息隱私和安全的州和外國法律，其中許多法律在很大程度上彼此不同，並且往往不會被HIPAA搶佔先機，從而使合規工作複雜化。 |
此外，ACA除其他事項外，修改了聯邦反回扣法規和某些管轄醫療欺詐的刑事法規的意圖要求。個人或實體現在可以在不實際知道法規或違反法規的具體意圖的情況下被判違反法規有罪。此外，ACA規定，政府可以斷言，包括因違反聯邦“反回扣條例”而產生的物品或服務的索賠，構成“虛假索賠法”目的的虛假或欺詐性索賠。任何違反這些法律的行為，或我們因違反這些法律而對我們採取的任何行動，即使我們成功防範，也可能對我們的聲譽、業務、運營結果和財務狀況造成重大不利影響。
我們已經與醫生和其他醫療保健提供者達成諮詢和科學諮詢委員會安排，其中包括一些如果獲得批准可能會影響我們候選產品的使用的人。雖然我們努力構建符合適用法律的安排，但由於這些法律的複雜和深遠性質，監管機構可能會將這些交易視為被禁止的安排，必須重組或中止，或者我們可能會因此受到其他重大處罰。我們可能會受到不利影響
監管機構將我們與可能影響我們候選產品的訂購和使用的提供商的財務關係(如果獲得批准)解釋為違反適用的法律。
這些法律的範圍和執行都是不確定的，並且在當前醫療改革的環境中受到快速變化的影響。聯邦和州執法機構繼續加強對醫療保健公司和醫療保健提供者之間相互作用的審查，這導致醫療行業發生了一系列調查、起訴、定罪和和解。對調查做出響應可能會耗費時間和資源，並且會將管理層的注意力從業務上轉移開來。此外，作為這些調查的結果，醫療保健提供者和實體可能必須同意額外繁重的合規和報告要求，作為同意法令或公司誠信協議的一部分。任何此類調查或和解都可能增加我們的成本或以其他方式對我們的業務產生不利影響。
如果發現我們的運營違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法律和法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、收回、監禁、誠信監督和報告義務，被排除在政府資助的醫療保健計劃之外，例如Medicare和Medicaid，收回，合同損害賠償，聲譽損害，利潤減少以及我們的業務縮減或重組。如果Janssen或我們不能遵守這些規定，我們從PTG-200全球淨銷售中賺取潛在版税的能力將受到重大的不利影響。如果我們期望與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不遵守適用的法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括排除在政府資助的醫療保健計劃之外。施加任何這些處罰或其他商業限制可能會對我們與Janssen的合作產生負面影響，或導致Janssen終止Janssen許可證和合作協議，這兩種協議中的任何一種都將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
我們未來的成功取決於我們留住高管以及吸引、留住和激勵合格人員的能力。如果我們不能成功地吸引和留住高素質的人才，我們可能無法成功實施我們的業務戰略。
近年來，我們行業的管理人員流失率很高。我們在競爭激烈的生物技術和製藥行業的競爭能力取決於我們吸引和留住高素質的管理、科學、醫療和監管人員的能力。我們高度依賴我們現有的高級管理團隊，特別是我們的總裁兼首席執行官Dinesh V.Patel博士，David Y.Liu博士，我們的首席科學官，Samuel Saks醫學博士，我們的首席醫務官，Suneel Gupta博士，我們的首席開發官，和我們的首席財務官Don Kalkofen。為了吸引有價值的員工繼續在我們公司工作，我們提供了隨時間授予的股票期權。隨着時間的推移，賦予員工的股票期權的價值受到我們無法控制的股票價格變動的顯著影響，並且可能在任何時候都不足以維持留任激勵或抵消其他公司更有利可圖的報價。我們所有的員工都可以在任何時候終止與我們的僱傭關係，無論是否有通知。失去我們任何一位高管或其他關鍵員工的服務，以及我們無法找到合適的替代者，都將損害我們的研發努力、我們的合作努力，以及我們的業務、財務狀況和前景。我們的成功還取決於我們繼續吸引、留住和激勵具有科學、醫學、監管、製造和管理培訓和技能的高技能和經驗人員的能力。
由於生物製藥、生物技術、製藥和其他業務對有限數量的合格人才的激烈競爭，未來我們可能無法吸引或留住合格的人才。與我們競爭合格人才的許多其他生物製藥和製藥公司比我們擁有更多的財務和其他資源，不同的風險狀況以及更長的行業歷史。我們的競爭對手可能會提供更高的薪酬或更多樣化的機會，以及更好的職業發展機會。這些競爭因素中的任何一個或所有因素都可能限制我們繼續吸引和留住高素質人才的能力，這可能會對我們成功開發基於肽的候選產品並將其商業化以及按照目前的設想發展我們的業務和運營產生負面影響。
我們可能需要擴大組織的規模，並且在管理此增長時可能會遇到困難。
截至2019年9月30日，我們有70名專職員工，其中51名從事研發工作。隨着我們的發展和商業化計劃和戰略的制定，並繼續作為一家上市公司運營，我們預計需要更多的管理、運營、科學、銷售、營銷、開發、監管、製造、財務和其他資源。未來的增長將給管理層成員帶來重大的額外責任，包括：
|
·
| |
改善我們的管理、發展、運作和財務制度和控制；以及 |
隨着我們業務的擴展，我們預計我們將需要管理與戰略合作者、CRO、合同製造商、供應商、供應商和其他第三方的關係。我們未來的財務表現以及我們開發和商業化以肽為基礎的候選產品以及有效競爭的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理任何未來增長的能力。我們可能無法成功完成發展我們公司的這些任務，如果我們無法完成其中任何一項任務，則可能會對我們的業務和運營產生不利影響。
信息技術系統的重大中斷或數據安全漏洞可能會對我們的業務產生不利影響。
我們的業務越來越依賴於關鍵、複雜和相互依賴的信息技術系統，包括基於互聯網的系統，以支持業務流程以及內部和外部通信。我們內部計算機系統的規模和複雜性以及我們所依賴的CRO、合同製造商、協作合作伙伴和其他第三方的規模和複雜性可能會使其容易受到故障、電信和電氣故障、惡意入侵和計算機病毒的影響，從而可能導致關鍵業務流程受損。此外，我們的系統可能容易受到數據安全漏洞(無論是員工還是其他人)的攻擊，這可能會將敏感數據暴露給未經授權的人員。此類數據安全漏洞可能導致商業祕密或其他知識產權的丟失，或者可能導致我們的員工、合作者、臨牀試驗患者和其他人的個人身份信息(包括敏感的個人信息)被公開。數據安全違規或隱私侵犯導致患者信息(包括個人身份信息或受保護的健康信息)的泄露或修改或阻止訪問，可能會損害我們的聲譽，迫使我們遵守聯邦和/或州的違規通知法，迫使我們採取強制糾正措施，要求我們驗證數據庫內容的正確性，或者要求我們根據保護個人數據的法律和法規承擔責任，從而導致成本增加或收入損失。如果我們無法防止此類數據安全漏洞或隱私侵犯或實施令人滿意的補救措施，我們的運營可能會中斷，我們可能會因為丟失或盜用信息(包括敏感的患者數據)而蒙受聲譽損失、財務損失和其他監管處罰。此外，這些漏洞和其他不適當的訪問可能很難檢測到，識別它們的任何延遲都可能導致上述類型的危害增加。此外，訪問機密信息的移動設備的普遍使用增加了數據安全漏洞的風險，這可能導致機密信息、商業祕密或其他知識產權的丟失。雖然我們已實施安全措施來保護我們的數據安全和信息技術系統，但這些措施可能無法防止此類事件發生。任何此類安全中斷和破壞都可能對我們候選產品的開發以及我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
我們的保險單很貴，只能保護我們免受一些業務風險，這將使我們面臨重大的未投保責任。
我們不為我們的業務可能遇到的所有類別的風險提供保險。我們目前維持的一些政策包括一般責任、僱傭實務責任、財產、網絡、汽車責任、工人賠償、臨牀試驗、產品責任以及董事和高級職員保險。然而，我們不知道我們是否能夠維持有足夠承保水平的保險，以確保我們的經營可能產生的風險。任何未投保的重大損失或負債可能需要我們從公司現金中支付大量資金用於運營，這將對我們的財務狀況和運營結果產生不利影響。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰或招致成本，這可能對我們業務的成功產生重大不利影響。
我們受到眾多環境、健康和安全法律法規的約束，包括管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的業務涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料。我們的業務也生產危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂處理這些材料和廢物的合同。我們無法消除這些材料造成污染或傷害的風險。在我們使用危險材料造成污染或傷害的情況下，我們可能要對由此造成的任何損害負責，並且任何責任都可能超出我們的資源。我們還可能招致與民事或刑事罰款和處罰相關的重大成本。
如果我們或我們的承包商或代理無法遵守聯邦、州和縣的環境和安全法律和法規，包括管理實驗室程序和處理生物危險材料、化學品和各種放射性化合物的法律和法規，則可能會評估會對我們的財務狀況產生重大不利影響的大量額外成本或責任。我們、我們的合作者、承包商或代理可能被要求承擔重大成本以遵守當前或未來的環境法律和法規，並可能受到遵守這些法律和法規的成本的不利影響。
雖然我們保留了工人補償保險，以涵蓋我們可能因使用危險材料或其他工傷而導致員工受傷而引起的成本和費用，但此保險可能無法提供足夠的潛在責任承保範圍。此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會招致大量成本。這些當前或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
我們的員工、獨立承包商、首席調查員、顧問和供應商可能參與不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們面臨員工、獨立承包商、首席調查員、顧問和供應商可能從事欺詐行為或其他非法活動的風險。這些方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為或向我們披露未經授權的活動，違反：(I)FDA法律法規或可比外國監管當局的法律和法規，包括要求向FDA報告真實、完整和準確信息的法律；(Ii)製造標準；(Iii)聯邦和州數據隱私、安全、欺詐和濫用以及可比外國監管當局制定和執行的其他醫療保健法律和法規；或(Iv)要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。受這些法律約束的活動還涉及不正當使用或歪曲臨牀試驗過程中獲得的信息，在我們的臨牀前研究或臨牀試驗中創建欺詐性數據或非法挪用藥品產品，這可能導致監管制裁併對我們的聲譽造成嚴重損害。識別和阻止員工和第三方的不當行為並不總是可能的，我們為檢測和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或其他行動或由於未能遵守此類法律或法規而提起的訴訟。此外，我們還面臨個人或政府可能指控此類欺詐或其他行為的風險
不當行為，即使沒有發生。如果針對我們採取任何此類行動，而我們未能成功捍衞自己或維護自己的權利，則這些行動可能會對我們的業務和運營結果產生重大影響，包括實施鉅額罰款或其他制裁。
如果產品責任訴訟針對我們，我們可能會招致重大責任，如果獲得批准，我們可能需要限制任何基於肽的候選產品的商業化。
由於對基於肽的候選產品進行臨牀測試，我們面臨着產品責任的固有風險，如果我們將任何產品商業化，我們將面臨更大的風險。例如，如果我們開發的任何產品據稱造成傷害或在產品測試、製造、營銷或銷售過程中被發現不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能對產品固有的危險發出警告、疏忽、嚴格責任和違反保證的指控。根據國家消費者保護法，也可以主張索賠。如果我們不能成功地針對產品責任索賠進行辯護，我們可能會招致重大責任，或者被要求停止開發，或者如果獲得批准，限制我們基於肽的候選產品的商業化。
即使是成功的防禦也需要大量的財務和管理資源。無論是非曲直或最終結果，責任索賠都可能導致：
|
·
| |
如果獲得批准，我們無法將任何基於肽的候選產品商業化。 |
我們無法以可接受的成本獲得並保留足夠的產品責任保險，以防止潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或抑制我們的肽類候選產品的開發或商業化。我們目前為我們的臨牀試驗提供臨牀試驗責任保險。雖然我們維持此類保險，但可能針對我們提出的任何索賠都可能導致法院判決或和解，金額不在我方保險的全部或部分範圍內，或超出我們的保險承保範圍。我們的保險單也有各種排除項，我們可能會受到產品責任索賠的約束，而我們沒有承保範圍。我們將必須支付超過我們的承保範圍限制或不在我們的保險範圍內的由法院裁決或在和解中協商的任何金額，並且我們可能沒有或無法獲得足夠的資本來支付這些金額。
我們的總部和某些數據存儲設施位於已知地震斷裂帶附近。地震、火災或任何其他災難性事件的發生可能會中斷我們的運營或向我們提供重要支持功能的第三方的運營，這可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
我們以及我們為各種支持功能(如數據存儲)所依賴的一些第三方服務提供商，很容易受到災難性事件(如斷電、自然災害、恐怖主義和我們無法控制的類似意外事件)的損害。我們的公司總部和其他設施位於舊金山灣區，該地區過去曾經歷過嚴重的地震和火災。
我們不投保地震保險。地震或其他自然災害可能會嚴重幹擾我們的運營，並對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。
如果發生自然災害、停電或其他事件，導致我們無法使用全部或大部分總部、損壞的關鍵基礎設施(如我們的數據存儲設施或金融系統)或其他中斷的運營，則我們可能很難或在某些情況下不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務。我們沒有災難恢復和業務連續性計劃。由於我們的內部或第三方服務提供商災難恢復和業務連續性計劃的缺失或有限性質，我們可能會招致大量費用，特別是當我們缺乏地震保險時，這些計劃可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，我們供應鏈中的整體各方在單一地點運營，增加了他們對自然災害或其他突發、不可預見和嚴重不利事件的脆弱性。如果這樣的事件影響我們的供應鏈，它可能會對我們的發展計劃和業務產生重大不利影響。
新審批的產品的保險範圍和報銷狀態不確定。未能獲得或保持對基於肽的候選產品的充分覆蓋和報銷，可能會限制我們創造收入的能力。
政府和私人付款人的報銷可用性和程度對於大多數患者能夠負擔藥物和治療至關重要。我們任何獲得營銷批准的肽類候選產品的銷售將在很大程度上取決於美國和國際上我們的肽類候選產品的成本將在多大程度上由健康維護、管理護理、藥房福利和類似的醫療保健管理組織支付，或由政府衞生行政當局、私人健康保險保險公司和其他第三方付款人報銷。如果報銷不可用，或僅適用於有限的水平，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化。即使提供承保範圍，批准的報銷金額也可能不足以讓我們建立或維持足夠的定價，使我們能夠實現足夠的投資回報。
新批准產品的保險範圍和報銷存在很大的不確定性。在美國，關於新產品報銷的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心(“CMS”)做出，CMS是美國衞生和公眾服務部內的一個機構。CMS決定新產品是否以及在多大程度上將在醫療保險下覆蓋和報銷。私人付款人傾向於在很大程度上遵循CMS，但也有自己的方法和審批流程。因此，承保範圍和報銷因付款人而異。很難預測CMS將對像我們這樣的新產品的報銷做出什麼決定，因為這些新產品沒有既定的實踐和先例。歐洲的報銷機構可能比CMS更保守。
在美國以外，國際業務通常受政府廣泛的價格控制和其他市場法規的制約，我們相信，歐洲、加拿大和其他國家對成本控制計劃的日益重視可能會導致我們對平板疫苗候選產品的定價低於我們目前的預期。在許多國家，特別是歐盟國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。在這些國家，在收到產品的營銷批准後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間。為了在某些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行以下臨牀試驗
比較我們以肽為基礎的候選產品與其他可用療法的成本效益。一般來説，這種制度下的產品價格比美國低很多。其他國家允許公司自行確定產品價格，但對公司利潤進行監督和控制。額外的國外價格控制或定價法規的其他變化可能會限制我們對以肽為基礎的候選產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
此外，在美國和國際上，政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本可能會導致此類組織對批准的新產品的覆蓋範圍和報銷水平進行限制，因此，它們可能無法覆蓋或提供足夠的付款給我們的候選產品。我們預計，由於管理醫療的趨勢，健康維護組織的影響力越來越大，以及更多的立法變化，我們的任何候選片劑疫苗的銷售都將面臨定價壓力。總體上醫療費用的下行壓力，特別是處方藥和外科手術以及其他治療，已經變得非常強烈。因此，新產品進入醫療保健市場的壁壘越來越高。
與我們的知識產權相關的風險
如果我們無法獲得或保護與我們的候選產品和技術相關的知識產權，我們可能無法在我們的市場上有效競爭。
我們依靠專利保護、商業祕密保護和保密協議的組合來保護與我們的候選產品和技術相關的知識產權。生物技術和製藥領域專利的強度涉及複雜的法律和科學問題，並且可能是不確定的。專利起訴過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本、及時或在所有司法管轄區提交和起訴所有必要或合意的專利申請。我們擁有或許可的專利申請可能無法在美國或其他國家獲得頒發的專利，或者它們可能無法產生具有涵蓋我們在美國或其他國家的產品候選或技術的權利的頒發的專利。不能保證已經找到了與我們的專利和專利申請相關的所有潛在相關的現有技術，這些技術可能會使專利無效或阻止專利從未決的專利申請中發出。即使我們的專利申請已經頒發或確實成功頒發了專利，第三方也可能對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能導致此類專利被縮小、失效或不可執行。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權，為我們的候選產品和技術提供排他性，或者阻止其他人圍繞我們的主張進行設計。
如果我們持有、獲得或追求的與我們的候選產品和技術有關的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到挑戰，或者如果它們未能為我們的候選產品和技術提供有意義的排他性，則可能威脅到我們將候選產品和技術商業化的能力。已經提交了幾項專利申請，涵蓋了我們的產品候選和技術。我們不能提供任何保證，如有專利將頒發，任何此類專利的廣度，或任何已發佈的專利是否會被發現無效和不可強制執行，或是否會受到第三方的威脅。對這些專利或任何其他專利的任何成功反對或其他挑戰，或未來許可給我們的任何其他專利，都可能剝奪我們可能開發的任何候選產品和技術成功商業化所必需的權利。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，我們不能確定我們或我們的許可人是第一個提交任何與我們的產品候選和技術相關的專利申請的人。
此外，專利的壽命有限。在美國，專利的自然期滿通常是在申請後20年。各種擴展可能是可用的，但是專利的壽命及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦產品的專利生命期滿，我們可能會對非專利藥物的競爭持開放態度。例如，我們授予的涵蓋PN-943和PTG-200的美國專利將於2035年到期，而我們授予的涵蓋PTG-300的美國專利將於2034年到期。另外，雖然
在美國，可以根據美國專利商標局(“PTO”)造成的某些延遲來延長專利的壽命，這種增加可以基於專利申請人在專利起訴期間造成的某些延遲而減少或消除。此外，如果我們在臨牀試驗或獲得監管批准方面遇到延誤，如果獲得批准，我們可以在專利保護下銷售任何候選產品的時間將會縮短。
我們可能無法在全球範圍內保護我們的知識產權。對我們在世界各地的所有候選產品進行專利申請、起訴和辯護的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國的知識產權那麼廣泛。在某些外國司法管轄區，許多公司在保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。各國對可專利性的要求在不同程度上有所不同。一些國家的法律制度，特別是發展中國家的法律制度，不贊成專利和其他知識產權的強制執行，特別是那些與生命科學有關的法律制度。此外，一些外國法律並沒有像美國聯邦和州法律那樣保護包括商業祕密在內的知識產權。這可能會使我們很難阻止侵犯我們獲得的任何專利或盜用我們的其他知識產權。此外，許多國家限制專利對第三方(包括政府機構或政府承包商)的可執行性。在這些國家，專利可能提供的利益有限或沒有好處。此外，我們保護和執行知識產權的能力可能會受到外國知識產權法不可預見的變化的不利影響。
在外國司法管轄區執行我們的專利權和其他知識產權的訴訟，無論是否成功，都將導致大量成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移。此外，雖然我們打算在我們預期的重要市場上保護我們的知識產權，但我們無法確保我們能夠在我們可能希望營銷產品候選產品的所有司法管轄區啟動或保持類似的努力。因此，我們在這些國家保護我們知識產權的努力可能不夠，這可能會對我們在所有預期的重要國外市場成功地將我們的候選產品商業化的能力產生不利影響。
競爭對手可能會在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術開發自己的產品，此外，可能會將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法力度不如美國的地區。在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區，這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利主張或其他知識產權可能不會有效或不足以阻止它們進行競爭。此外，如果我們的商業祕密在外國司法管轄區被披露，世界各地的競爭對手可能會獲得我們的專有信息，而我們可能沒有令人滿意的追索權。這樣的披露可能會對我們的業務產生重大的不利影響。如果將來我們從第三方獲得許可，在某些情況下，我們可能沒有權利控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護任何專利，包括我們從第三方獲得許可的技術。我們也可能需要我們的許可人的合作來執行任何許可的專利權，並且可能不會提供這樣的合作。因此，這些專利和申請可能不會以符合我們業務最佳利益的方式進行起訴和執行。此外，如果我們確實獲得了必要的許可，我們很可能在這些許可下有義務，並且任何未能履行這些義務的情況都可能給予我們的許可方終止許可的權利。終止必要的許可證可能會對我們的業務產生重大不利影響。
當我們持有已發佈的專利並提交專利申請以保護我們候選產品的某些方面時，我們還依賴商業祕密保護和保密協議來保護不可申請專利或可能不可申請專利或我們選擇不申請專利的專有科學、業務和技術信息和專有技術。例如，我們主要依靠商業祕密和保密協議來保護我們的肽療法技術平臺。任何向第三方披露或被第三方盜用我們機密專有信息的行為都可能使競爭對手迅速複製或超越我們的技術成就，從而侵蝕我們在市場上的競爭地位。如果我們無法保護我們的商業祕密和專有技術的機密性，或者如果競爭對手獨立開發可行的競爭產品，我們的業務和競爭地位可能會受到損害。
我們尋求通過與員工、顧問、科學顧問、承包商和合作夥伴簽訂保密協議和發明轉讓協議，部分保護我們的專有信息、數據和流程。
雖然這些協議旨在保護我們的專有信息，但我們不能確定我們的商業祕密和其他機密專有信息不會被披露，或者競爭對手不會以其他方式獲得我們的商業祕密或獨立開發實質上等效的信息和技術。雖然我們要求我們的所有員工將他們的發明轉讓給我們，並努力與我們的所有員工、顧問、顧問和任何第三方簽訂保密協議，這些第三方可以訪問我們的專有技術和與這些技術相關的其他機密信息，但我們不能確定我們是否與所有可能幫助開發我們的知識產權或能夠訪問我們的專有信息的第三方執行了此類協議，也不能確定我們的協議不會被違反。如果這些保密協議的任何一方違反或違反此類協議的條款，我們可能沒有針對任何此類違反或違反的充分補救措施，因此我們可能會丟失我們的商業祕密。
我們還尋求通過維護我們場所的物理安全以及我們信息技術系統的物理和電子安全來保護我們的數據、商業祕密和技術訣竅的完整性和機密性。監督未經授權的使用和披露是困難的，我們不知道我們為保護我們的專有技術所採取的步驟是否有效。我們不能保證我們的商業祕密和其他專有和機密信息不會被泄露，或者競爭對手不會以其他方式獲得我們的商業祕密。
強制要求第三方非法獲取並使用我們的商業機密(如專利訴訟)既昂貴又耗時，且結果不可預測。此外，一些外國的法律並沒有像美國的法律那樣保護專有權，也不是以同樣的方式保護專有權。保密協議的可執行性可能因管轄權而異。因此，我們可能會在保護和捍衞我們的知識產權方面遇到重大問題，無論是在美國還是在國外。此外，如果為維護我們的商業祕密而採取的步驟被認為是不充分的，我們可能對第三方盜用商業祕密的追索權不足。我們不能保證我們的僱員，前僱員或顧問不會提出專利申請要求我們的發明。由於美國的“先申請”法律，此類未經授權的專利申請可能會挫敗我們為自己的發明獲得專利的嘗試。
商業祕密和技術訣竅可能很難保護，因為隨着時間的推移，商業祕密和技術訣竅將通過獨立開發、發表期刊文章以及本領域技術人員從一家公司到另一家公司或學術人員從一家公司到另一家公司或學術機構到行業科學職位在行業內傳播。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止該競爭對手使用該技術或信息與我們競爭，這可能會損害我們的競爭地位。如果我們無法阻止向第三方披露與我們的技術相關的知識產權，我們將無法在我們的市場上建立或保持競爭優勢，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。
即使我們能夠充分保護我們的商業祕密和專有信息，我們的商業祕密也可能以其他方式被我們的競爭對手知曉或獨立發現。競爭對手可以購買我們的產品，並試圖複製我們從開發工作中獲得的部分或全部競爭優勢，故意侵犯我們的知識產權，圍繞我們的受保護技術進行設計，或者開發屬於我們知識產權範圍之外的自己的競爭技術。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，在沒有專利保護的情況下，我們將沒有權利阻止他們或與之通信的人使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的商業祕密沒有得到充分保護，以保護我們的市場免受競爭對手的產品的侵害，其他人可能會利用我們專有的肽產品候選發現技術來識別和開發競爭產品候選產品，因此我們的競爭地位可能會受到不利影響，我們的業務也會受到不利影響。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的知識產權的訴訟，這可能非常昂貴、耗時且不成功。
競爭對手可能侵犯我們的已發佈專利或由於我們正在申請或未來的專利申請而頒發的任何專利。為了反擊侵權或未經授權的使用，我們可能需要提交侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在侵權訴訟中，法院可以決定我方的專利無效或不可強制執行，或者可以拒絕阻止侵權訴訟中的另一方使用
以我們的專利不包括有問題的技術為理由，我們的專利不包括有爭議的技術。任何訴訟或辯護程序的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨無效、無法強制執行或狹義解釋的風險，並可能使我們的任何專利申請面臨無法產生已發佈專利的風險。
由第三方挑起或由我們、PTO或任何外國專利當局提起的干涉或派生訴訟可能是確定我們的專利或專利申請中發明的優先權或所有權所必需的。我們對訴訟、干涉或派生程序的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致大量成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或試圖從勝利方獲得對其的許可權利。如果勝利方不按商業上合理的條款向我們提供許可證，如果提供了任何許可證，我們的業務可能會受到損害。
由於訴訟的費用和不確定性，我們可能會得出結論，即使第三方侵犯了我們的已發佈專利，由於我們未決或未來的專利申請或其他知識產權而可能頒發的任何專利，提起和執行此類索賠或訴訟的風險調整成本可能過高或不符合我們公司或股東的最佳利益。在這種情況下，我們可以決定更審慎的做法是簡單地監控情況，或者發起或尋求其他一些非訴訟行動或解決方案。
我們可能無法防止盜用我們的知識產權、商業祕密或機密信息，特別是在法律可能不能像美國那樣充分保護這些權利的國家。此外，由於知識產權訴訟需要大量的發現，我們的一些機密信息有可能在此類訴訟中因披露而受到損害。此外，可能會公佈聆訊、動議或其他臨時程序或發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響。
任何涉及我們候選產品的已發佈專利，包括由於我們待決或未來的專利申請而可能頒發的任何專利，如果在美國或國外的法院受到質疑，可能會被發現無效或無法執行。
如果我們對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們的產品候選或技術的專利，被告可以反訴該專利無效或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱專利無效或不可強制執行的反訴是司空見慣的，而且第三方可以斷言專利無效或不可強制執行的理由有很多。有效性質疑的理由可能是據稱未能滿足幾個法定要求中的任何一個，包括缺乏新穎性、明確性或不可啟發性。不可執行性斷言的理由可能是，與專利起訴有關的人在起訴期間向PTO隱瞞了相關信息，或作出了誤導性陳述。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠要求，甚至在訴訟範圍之外。這種機制包括複審，當事人之間的複審，授予後的複審，以及外國司法管轄區的同等程序，例如反對或派生程序。此類訴訟可能導致對我們的專利的撤銷或修改，使其不再涵蓋和保護我們的產品候選或技術。在法律上斷言無效和不可強制執行之後的結果是不可預測的。例如，關於我們專利的有效性，我們不能確定在起訴過程中我們、我們的專利顧問和專利審查員不知道是否存在無效的現有技術。如果被告在法律上主張無效和/或不可強制執行，我們將至少失去對候選產品的部分，甚至可能是全部的專利保護。失去專利保護可能會對我們的業務產生重大不利影響。
隨着更多的團體在與我們的候選產品相關的領域(例如IL-23受體)從事科學研究和產品開發，我們的專利或我們已獲得許可的專利的風險，通過專利幹擾、衍生程序、反對、重新檢查、訴訟或其他方式受到挑戰的風險可能會增加。通過這些程序挑戰我們的專利可能是極其昂貴和耗時的，即使結果對我們有利。專利糾紛的不利結果可能通過以下方式對我們的業務產生重大不利影響：
|
·
| |
使我們受到訴訟，或以其他方式阻止Janssen或我們將PTG-200或其他候選產品在相關司法管轄區商業化； |
|
·
| |
要求Janssen或我們獲得有爭議專利的許可； |
|
·
| |
迫使Janssen或我們停止使用有爭議的技術；或 |
專利糾紛的不利結果可能會嚴重損害我們與Janssen的合作，或導致Janssen終止Janssen許可和合作協議。此外，如果我們在一個或多個國家/地區授權給Janssen的任何專利沒有專利保護，我們在這些國家從Janssen獲得的潛在版税可能不存在或低於我們目前的預期，並且可以根據Janssen許可和合作協議的條款減少。
知識產權糾紛可能導致我們花費大量資源，並分散我們人員正常職責的注意力。與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序，無論是否有價值，都是不可預測的，通常是昂貴和耗時的，即使解決對我們有利，也可能會從我們的核心業務中轉移大量資源，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能對我們普通股的市場價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能會大幅增加我們的經營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分進行此類訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這些訴訟或訴訟的費用，因為他們擁有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。因此，儘管我們付出了努力，但我們可能無法阻止第三方侵犯或挪用我們的知識產權或成功挑戰我們的知識產權。由專利訴訟或其他訴訟的啟動和繼續引起的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
競爭對手可以使用我們的候選產品的通用版本進入市場，這可能會導致候選產品的銷售大幅下降。
根據Hatch-Waxman法案，製藥製造商可以提交一份簡化的新藥申請(“ANDA”)，尋求批准批准的創新產品的仿製副本。根據“哈奇-韋克斯曼法案”，製造商也可以根據第505(B)(2)條提交保密協議，該條款提及FDA對先前批准的藥物的安全性和有效性的發現。505(B)(2)NDA產品可能是原始創新者產品的新版本或改進版本。創新的小分子藥物可能有資格獲得一定時期的監管排他性(例如，新的化學實體為五年，對需要新的臨牀研究的批准藥物的更改為三年，孤兒藥物為七年)，這排除了FDA批准(或在某些情況下，FDA提交和審查)ANDA或505(B)(2)NDA依賴於FDA對創新藥物的安全性和有效性的發現。除了監管排他性的好處外，創新者NDA持有者可能擁有聲稱有效成分、產品配方或藥物的批准用途的專利，這些專利將與FDA出版物中的產品一起列出，“具有治療等效性評估的批准藥物產品”，稱為“橙皮書”。如果有在橙皮書中列出的專利，尋求在專利到期之前營銷其產品的通用申請人必須在ANDA或505(B)(2)中包括所謂的“第四段認證”，質疑所列專利的有效性或可執行性，或聲稱不侵犯所列的一個或多個專利。還必須向創新者發出認證通知，如果創新者在收到通知後45天內提起訴訟以保護其專利，ANDA的批准將被擱置30個月，或由法院延長或縮短。
因此，如果我們的產品候選獲得批准，競爭對手可以為我們的候選產品的通用版本提交ANDA，或者提交引用我們的候選產品的505(B)(2)NDA。如果在橙皮書中列出了我們的候選產品的專利，則這些ANDA和505(B)(2)NDA將被要求包括關於每個列出的專利的證明，表明ANDA申請人是否打算挑戰該專利。我們無法預測從我們未決的專利申請中頒發的任何專利是否有資格列入橙皮書，任何通用競爭對手將如何處理這些專利，我們是否會對任何此類專利提起訴訟，或任何此類訴訟的結果。
對於我們開發或許可的產品和技術，我們可能無法成功獲得或維護專有專利保護。此外，如果通過第四款認證和隨後的訴訟，任何被授予和列入“橙皮書”的專利被成功地挑戰，受影響的產品可能會更直接地面臨仿製藥競爭，其銷售額可能會大幅下降。如果銷售額下降，我們可能不得不註銷與受影響產品相關的部分或全部無形資產，我們的運營結果和現金流可能會受到重大不利影響。
第三方對知識產權侵權的索賠可能會阻止或延遲我們的藥物發現和開發工作。
我們的商業成功部分取決於我們開發、製造、營銷和銷售候選藥物的能力，以及在不侵犯或以其他方式侵犯第三方專利和專有權的情況下使用我們的專有技術的能力。生物技術和製藥行業中存在大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，包括專利侵權訴訟、幹擾、衍生程序、授予後審查、各方審查以及在外國司法管轄區的PTO或反對和其他類似訴訟之前的複審程序。在我們開發候選產品的領域中，存在大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和待決的專利申請，並且可能存在第三方專利或專利申請，這些專利或專利申請對與我們的候選產品和技術的使用或製造相關的材料、配方、製造方法或處理方法的權利要求。第三方，包括我們的競爭對手，可以對我們提起法律訴訟，聲稱我們侵犯或以其他方式侵犯了他們的專利或其他知識產權。鑑於我們技術領域的大量專利，我們不能向您保證我們候選產品的營銷或我們技術的實踐不會侵犯現有專利或將來可能授予的專利。由於專利申請可能需要很多年才能發佈，並且可能在提交後保密18個月或更長時間，而且由於未決的專利申請可以在發佈之前修改，因此我們可能不知道現在正在等待的應用程序可能會導致我們的肽療法技術平臺的實踐或我們的候選產品的製造、使用或銷售可能會侵犯已發佈的專利。如果專利持有人認為我們的產品候選或技術侵犯了其專利，即使我們已經獲得了我們的產品候選和技術的專利保護，專利持有人也可能起訴我們。此外，第三方可能在未來獲得專利，並聲稱我們的產品候選或技術侵犯了這些專利。如果有任何第三方專利由具有管轄權的法院持有，以涵蓋我們的任何候選產品的製造過程、製造過程中形成的任何分子或任何最終產品或配方本身，則任何此類專利的持有者可能會阻止我們將此類候選產品商業化，除非我們獲得了適用專利下的許可，或直到這些專利到期為止。隨着生物技術和製藥行業的發展，越來越多的專利被頒發, 我們的產品候選或技術可能會引起侵犯他人專利權的索賠的風險增加。
向我們提出索賠的各方可以獲得禁制令或其他衡平法救濟，這可能會有效地阻止我們進一步實踐我們的技術或開發我們的一個或多個候選產品並將其商業化。對這些索賠進行辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將從我們的業務中大量轉移員工資源。即使我們成功地對任何侵權索賠進行了辯護，訴訟也是昂貴和耗時的，並且可能會轉移管理層的注意力和大量資源從我們的核心業務上，這可能會損害我們的業務。在對我們的侵權索賠成功的情況下，我們可能需要支付大量損害賠償，包括三倍的損害賠償和故意侵權的律師費(其中可能包括我們知道已頒發的專利，但仍繼續從事侵犯該專利的活動的情況)，限制我們的使用，支付版税或重新設計我們的侵權候選產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們可以選擇尋找，或者
可能需要從第三方專利持有人那裏尋求許可，並且最有可能需要支付許可費或版税或兩者兼而有之，這兩者都可能是巨大的。然而，這些許可證可能不會在商業上合理的條款下提供，或者根本不提供。即使我們能夠獲得許可，我們獲得的權利也可能是非排他性的，這將為我們的競爭對手提供與我們被迫依賴的相同的知識產權。此外，即使在沒有訴訟的情況下，我們也可能需要從第三方獲得許可證，以推進我們的研究或允許我們的候選產品商業化，我們經常這樣做。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何這些許可證(如果有的話)。在這種情況下，我們將無法進一步實踐我們的技術或開發和商業化任何有爭議的產品候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。
我們可能無法確定相關的第三方專利，或者可能錯誤地解釋第三方專利的相關性、範圍或過期，這可能會對我們開發和營銷產品的能力產生不利影響。
我們不能保證我們的任何專利搜索或分析(包括相關專利的識別、專利申請的範圍或相關專利的到期)都是完整或徹底的，我們也不能確定我們是否已經確定了與我們的候選產品在任何司法管轄區的商業化相關或必要的美國和國外的每一項第三方專利和待決申請。
專利權利要求的範圍由法律解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史決定。我們對專利或待決申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的，這可能會對我們的產品營銷能力產生負面影響。我們可能會錯誤地確定我們的產品不屬於第三方專利的範圍，或者可能錯誤地預測第三方的未決申請是否會提出相關範圍的索賠。我們對美國或國外任何我們認為相關的專利到期日期的確定可能是不正確的，這可能會對我們開發和營銷候選產品的能力產生負面影響。我們未能識別和正確解釋相關專利可能會對我們開發和營銷產品的能力產生負面影響。
我們可能無法成功獲取或維護必要的權利，以通過收購和許可證內保護我們的候選產品。我們可能會發現，我們的計劃需要使用第三方持有的專有權利，或者我們的業務增長可能部分取決於我們獲取、許可或使用這些專有權利的能力。我們可能無法從我們確定為產品候選產品所需的第三方獲得或獲得許可內的成分、使用方法、過程或其他第三方知識產權。第三方知識產權的許可和獲取是一個有競爭力的領域，一些更成熟的公司也在尋求許可或獲取我們可能認為有吸引力的第三方知識產權的戰略。這些老牌公司可能比我們有競爭優勢，因為它們的規模、財務資源或更大的臨牀開發和商業化能力。此外，認為我們是競爭對手的公司可能不願意向我們分配或許可權利。我們也可能無法按照允許我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲得第三方知識產權。即使我們能夠獲得感興趣的知識產權許可，我們也可能無法獲得專有權，在這種情況下，其他人可以使用相同的權利並與我們競爭。
如果我們無法成功獲得所需的第三方知識產權或維護我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄該計劃的開發，我們的業務和財務狀況可能會受到影響。
同樣，如果我們的商業祕密在外國司法管轄區被披露，世界各地的競爭對手可以訪問我們的專有信息，我們可能無法獲得令人滿意的追索權。此類披露可能對我們的業務產生重大不利影響。
獲得和維護專利保護取決於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
PTO和各種非美國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。專利和/或應用程序的定期維護費、續約費、年金費用和各種其他政府費用將在專利和/或應用程序的生命週期內分幾個階段支付給PTO和美國以外的各種政府專利機構。我們僱用信譽良好的律師事務所和其他專業人士，並依賴這些第三方來幫助我們遵守這些要求，並就我們擁有的專利和專利應用程序支付這些費用，如果我們擁有知識產權許可，我們可能不得不依賴我們的許可人來遵守這些要求，並就我們許可的任何專利和專利應用程序支付這些費用。在許多情況下，疏忽失誤可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式治癒。然而，在某些情況下，不遵守可能導致專利或專利申請的放棄或失效，導致相關司法管轄區的部分或全部專利權喪失。在這種情況下，我們的競爭對手可能能夠進入市場，而這種情況將對我們的業務產生重大不利影響。
最近的專利改革立法可能會增加圍繞我們的專利申請的起訴以及我們已發佈專利的強制執行或辯護的不確定性和成本。
2011年9月16日，“萊希-史密斯美國發明法”(“萊希-史密斯法案”)簽署成為法律。Leahy-Smith法案包括對美國專利法的一些重大修改。這些條款包括影響專利申請被起訴的方式，也可能影響專利訴訟。PTO已經制定了法規和程序來管理Leahy-Smith法案的管理，但許多與Leahy-Smith法案相關的專利法的實質性修改，特別是第一個提交條款的修改，直到2013年3月，即該法案頒佈18個月後才開始生效。因此，尚不清楚Leahy-Smith法案將對我們的業務運營產生什麼影響(如果有的話)。然而，Leahy-Smith法案及其實施可能會增加圍繞我們的專利申請的起訴以及我們已發佈專利的強制執行或辯護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
最近美國最高法院的裁決縮小了某些情況下可用的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利權人的權利。根據美國國會、聯邦法院和PTO的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式變化，這將削弱我們獲得新專利或執行現有專利以及未來可能獲得的專利的能力。
知識產權不一定解決對我們的競爭優勢的所有潛在威脅。
我們的知識產權未來提供的保護程度是不確定的，因為知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務或允許我們保持競爭優勢。以下示例具有説明性：
|
·
| |
其他人可能能夠製造與我們的候選產品相似但不在我們的已發佈專利或任何未決專利申請的權利要求範圍內的化合物； |
|
·
| |
我們可能不是第一個做出我們所擁有的已頒發專利或待決專利申請所涵蓋的發明的； |
|
·
| |
我們可能不是第一個提出專利申請的人，涵蓋了一項發明； |
|
·
| |
他人可以獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術，而不侵犯我們的知識產權； |
|
·
| |
我們擁有或許可的未決專利申請可能不會導致頒發專利； |
|
·
| |
我們擁有的已發佈專利或我們許可的任何已發佈專利可能不會為我們提供任何競爭優勢，或可能由於競爭對手的法律挑戰而被認定為無效或不可執行； |
|
·
| |
我們的競爭對手可能會在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動，然後使用從這些活動中學到的信息來開發在我們的主要商業市場銷售的有競爭力的產品； |
|
·
| |
我們可能不會開發或許可可申請專利的其他專有技術；以及 |
如果發生任何這些事件，可能會嚴重損害我們的業務、運營結果和潛在客户。
我們可能會受到以下索賠的影響：我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，或者我們的員工錯誤地使用或披露了前僱主或其他僱主的所謂商業祕密。
我們的許多員工和顧問，包括我們的高級管理人員和科學創始人，都曾受僱於大學或其他生物技術或製藥公司，包括潛在的競爭對手。我們的一些員工和顧問，包括我們高級管理人員的每一位成員和我們的每一位科學創立者，執行了與以前的僱傭或保留相關的專有權、非披露和非競爭協議。雖然我們試圖確保我們的員工和顧問在為我們工作時不會使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會受到我們或這些員工、顧問或獨立承包商使用或披露任何此類員工或顧問的前僱主或其他僱主的知識產權(包括商業祕密或其他專有信息)的索賠。我們不知道有任何威脅或懸而未決的索賠與這些事項或與我們的高級管理人員或科學創始人的協議，但在未來可能有必要進行訴訟，以抗辯這些索賠。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損失外，我們可能會失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致大量成本，並會分散管理層的注意力。
我們可能會受到對我們的已發佈專利、由於我們待定或未來的專利申請和其他知識產權而頒發的任何專利的發明或所有權提出質疑的索賠。
我們還可能面臨前員工、合作者或其他第三方對我們發佈的專利、由於我們待定或未來的應用程序或其他知識產權而發佈的任何專利擁有所有權權益的索賠。例如，我們與第三方承包商合作制定和製造我們的候選產品。雖然我們相信我們擁有與我們的產品候選相關的任何知識產權的所有權利，但第三方承包商可能會聲稱他們擁有所有權。我們過去曾經遇到過，將來也可能會發生所有權糾紛，例如，由於顧問或參與開發我們的產品候選產品和技術的其他人的義務衝突而產生的。例如，我們的一些顧問是昆士蘭大學的僱員。訴訟可能是必要的，以抗辯這些和其他挑戰庫存或所有權的索賠。
我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被盜用或泄露的可能性。
由於我們希望在產品候選產品的開發和製造過程中依賴第三方，因此我們有時必須與他們分享商業祕密。我們尋求通過在開始研究或披露專有信息之前與我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問簽訂保密協議以及(如果適用)材料轉讓協議、諮詢協議或其他類似協議來保護我們的專有技術。這些協議通常限制第三方使用或披露我們的
機密信息，包括我們的商業祕密。儘管在與第三方合作時採用了合同條款，但共享商業祕密和其他機密信息的需要會增加此類商業祕密被我們的競爭對手知曉、被無意中納入他人的技術或被披露或用於違反這些協議的風險。鑑於我們的專有地位部分基於我們的技術訣竅和商業祕密，競爭對手發現我們的商業祕密或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務和運營結果產生不利影響。
此外，這些協議通常限制我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問發佈可能與我們的商業祕密有關的數據的能力，儘管我們的協議可能包含某些有限的發佈權。儘管我們努力保護我們的商業祕密，但我們的競爭對手可能會發現我們的商業祕密，要麼是通過違反我們與第三方的協議，要麼是通過獨立開發或由我們的任何第三方合作者發佈信息。競爭對手發現我們的商業祕密將損害我們的競爭地位，並對我們的業務產生不利影響。
我們尚未為候選產品的商業商號註冊商標，如果未能獲得此類註冊，可能會對我們的業務產生不利影響。
我們尚未為候選產品的商業商標註冊商標。在商標註冊程序中，我們可能會收到拒絕。雖然我們會有機會對這些拒絕作出迴應，但我們可能無法克服這些拒絕。此外，在PTO和許多外國司法管轄區的類似機構中，第三方有機會反對未決的商標申請，並尋求取消註冊商標。可能會對我們的商標提起反對或取消訴訟，我們的商標可能無法通過這些訴訟。此外，我們建議在美國與我們的候選產品一起使用的任何名稱都必須得到FDA的批准，無論我們是否已將其註冊或申請註冊為商標。FDA通常對建議的產品名稱進行審查，包括評估可能與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA反對我們提議的任何專有產品名稱，我們可能需要花費大量的額外資源來努力確定合適的替代名稱，該替代名稱符合適用的商標法，不會侵犯第三方的現有權利，並且可以被FDA接受。
與我們普通股所有權相關的風險
我們的股票價格可能會波動，您可能會失去全部或部分投資。
我們普通股的交易價格一直是，而且很可能是高度波動的，可能會受到各種因素的影響而大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的。除了這些“風險因素”和本季度報告Form 10-Q的其他部分中討論的因素外，這些因素包括但不限於：
|
·
| |
積極的結果，或比預期更快的開發結果，開發基於肽的候選產品，與我們的基於肽的候選產品競爭，以及批准任何此類競爭性的基於肽的產品候選； |
|
·
| |
與使用任何以肽為基礎的產品有關的出乎意料的嚴重安全問題； |
|
·
| |
未能為我們以肽為基礎的候選產品獲得合作協議，或此類協議的實際或被認為是不利的條款； |
|
·
| |
適用於我們的候選產品的法律或法規的變化，包括但不限於批准的臨牀試驗要求； |
|
·
| |
涉及專有權的爭議或其他發展，包括專利、訴訟事項和我們為基於肽的候選產品獲得專利保護的能力； |
|
·
| |
如果獲得批准，我們未能成功地將任何基於肽的候選產品商業化； |
|
·
| |
未能達到或超過我們可能向公眾提供的任何財務指導或發展時間表； |
|
·
| |
股票市場的整體表現和其他可能與我們的經營業績或競爭對手的經營業績無關的因素，包括類似公司的市場估值的變化； |
|
·
| |
我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾； |
|
·
| |
發表關於我們或我們行業的研究報告或積極或消極的建議，或證券分析師撤回研究範圍； |
此外，股票市場，特別是納斯達克全球市場和生物技術公司，經歷了極端的價格和交易量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。廣泛的市場和行業因素可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響，而不管我們的實際經營業績如何。上述任何風險的實現或
任何其他廣泛的風險，包括這些“風險因素”中描述的風險，都可能對我們普通股的市場價格產生戲劇性和實質性的不利影響。
我們股價的波動可能會使我們面臨證券集體訴訟。
證券集團訴訟通常是在證券市場價格下跌後針對公司提起的。這種風險與我們特別相關，因為製藥公司近年來經歷了顯着的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致大量成本和管理層注意力和資源的轉移，這可能會損害我們的業務。
我們的主要股東和管理層擁有相當大比例的股份，並將能夠對需要股東批准的事項進行重大控制。
我們的執行人員、董事、持有我們5%或更多股本的人以及他們各自實益擁有我們股票的很大比例。因此，這些股東將具有實質性的影響力，並可能能夠決定所有需要股東批准的事項。例如，這些股東可能能夠控制董事選舉、我們組織文件的修訂或任何合併、資產出售或其他主要公司交易的批准。這種投票權的集中可能會延遲或阻止根據其他股東可能希望的條款收購我們的公司，這反過來可能會壓低我們的股價，並可能阻止我們的股東更換或撤換董事會或管理層的企圖。
未來我們普通股的銷售可能會壓低我們的股價。
我們的大量普通股在公開市場上出售，或認為這些出售可能會發生，可能會壓低我們普通股的市場價格，並可能損害我們通過出售額外股本證券籌集資金的能力。截至2019年9月30日，我們總共有27，206，447股普通股未發行，儘管根據員工購股計劃有任何潛在的未行使期權和發行股票。
如果額外的普通股被出售，或者如果在公開市場上被認為將被出售，我們的普通股的交易價格可能會下降。
我們股東的任何證券銷售都可能對我們普通股的交易價格產生不利影響。此外，未來我們可能發行普通股或其他證券，包括根據我們與Cantor Fitzgerald&Co.的銷售協議(“銷售協議”)出售價值高達5000萬美元的普通股。我們在籌集額外資本時發行的新普通股的數量可能構成我們當時已發行普通股的重要部分。
如果我們在未來的融資中出售普通股，股東可能會立即遭到稀釋，因此，我們的股價可能會下跌。
我們可能會不時以普通股當前交易價格的折扣價發行額外普通股。因此，我們的股東在購買以這樣的折扣價出售的任何普通股時，將立即經歷稀釋。此外，隨着機會的出現，我們可能會在未來進行融資或類似安排，包括髮行債務證券、優先股或普通股。例如，2018年8月6日，我們與包括BVF Partners L.P.及其關聯公司在內的投資者簽訂了股票購買協議，根據該協議，我們同意以每股8.00美元的價格出售總計2，750，000股普通股，總收益為2，200萬美元。在一次同時的私募中，我們發行了認股權證，總共購買了275萬股我們的普通股。部分或全部認股權證的行使將稀釋現有股東的所有權權益，而在公開市場上出售因行使而可發行的普通股可能對我們普通股的當前市場價格產生不利影響。在某種程度上，我們通過出售股權證券籌集額外資本，包括根據我們與Cantor Fitzgerald&Co.的銷售協議(“銷售協議”)出售價值不超過5000萬美元的普通股，或可轉換債務證券，您的所有權權益將被稀釋，條款可能包括清算或其他優惠
對你作為股東的權利產生不利影響。如果我們發行普通股或可轉換為普通股的證券，我們的普通股股東將經歷額外的稀釋，因此，我們的股價可能會下跌。
我們是一家“新興成長型公司”，由於適用於新興成長型公司的信息披露和治理要求降低，我們的普通股對投資者的吸引力可能降低。
我們是JOBS法案中定義的“新興成長型公司”，我們打算利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的報告要求的一些豁免，包括：
|
·
| |
除任何要求的未經審計的中期財務報表外，僅允許提供兩年的審計財務報表，並相應減少“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的披露； |
|
·
| |
在評估我們對財務報告的內部控制時，未被要求遵守審計師認證要求； |
|
·
| |
未被要求遵守上市公司會計監督委員會可能採取的關於強制性審計公司輪換的任何要求，或對審計師報告的補充，提供關於審計和財務報表的額外信息； |
|
·
| |
不需要就高管薪酬和股東批准任何以前未批准的金色降落傘付款舉行非約束性諮詢投票。 |
我們仍將是一家新興的成長型公司，因此可能會繼續依賴這些豁免，直到(1)本財年的最後一天(A)IPO完成五週年後，(B)我們的年總收入至少為10.7億美元，或(C)我們被視為大型加速申報公司，這意味着截至6月30日，我們由非附屬公司持有的普通股的市值超過7000萬美元，這意味着我們可能會繼續依賴這些豁免條款，直到以下較早的日期為止：(1)本財年的最後一天(A)在IPO完成五週年之後，(B)我們的年度總收入至少為10.7億美元，或(C)我們被視為大型加速申報公司，這意味着我們由非附屬公司持有的普通股的市值在6月30日之前超過7000萬美元。以及(2)我們在前三年期間發行的不可轉換債券超過10億美元的日期。
根據“就業法案”第107(B)條，新興成長型公司可以推遲採用新的或修訂的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們不可撤銷地選擇不利用這一豁免，因此，我們將與其他非“新興增長公司”的上市公司一樣，遵守相同的新會計準則或修訂後的會計準則。
由於作為上市公司運營，我們已經並將繼續承擔更高的成本，我們的管理層已經並將繼續需要投入大量時間來保持我們的上市公司責任和公司治理實踐的合規性。
作為一家上市公司，我們已經並將繼續承擔重大的法律、會計和其他費用，包括根據修訂後的1934年“證券交易法”(“交易法”)和有關公司治理做法的法規，上市公司報告義務所產生的成本。納斯達克全球市場的上市要求我們必須滿足與董事獨立性、分發年度和中期報告、股東會議、批准和投票、招攬代理人、利益衝突和行為準則有關的某些公司治理要求。我們的管理層和其他人員已經投入並將繼續需要投入大量的時間來確保我們遵守所有這些要求。此外，報告要求、規則和條例將增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。我們為遵守這些義務所做的任何改變可能都不足以讓我們及時或根本履行我們作為上市公司的義務。這些報告要求、規則和法規，再加上作為一家上市公司的潛在訴訟風險的增加，也可能使我們更難吸引和留住合格的人為我們的董事會服務。
董事或董事會委員會，或擔任執行人員，或在可接受的條款下獲得某些類型的保險，包括董事和高級管理人員保險。
作為一家上市公司，特別是在我們不再是一家“新興增長型公司”之後，我們將承擔大量法律、會計和其他我們作為私人公司沒有發生的費用。2002年的“薩班斯-奧克斯利法案”、“多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案”、納斯達克全球市場的上市要求以及其他適用的證券規則和法規對上市公司提出了各種要求。我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來遵守這些要求。此外，這些規則和規定將增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。例如，我們預計這些規則和規定可能會使我們獲得董事和高級管理人員責任保險變得更加困難和昂貴，這可能會使我們更難吸引和留住合格的董事會成員。我們無法預測或估計作為一家上市公司我們將招致的額外成本的金額或此類成本的時間安排。
我們有義務制定並保持對財務報告的適當和有效的內部控制，任何未能保持這些內部控制的充分性可能會對投資者對我們公司的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。
根據“薩班斯-奧克斯利法案”第404條(第404條)，我們需要由管理層提交一份關於我們對財務報告的內部控制有效性的報告。這項評估需要包括披露我們的管理層在財務報告內部控制中發現的任何重大弱點。我們的獨立註冊公共會計師事務所將不需要證明我們對財務報告的內部控制的有效性，直到我們要求在我們不再是“新興增長公司”之日之後向SEC提交我們的第一份年度報告，正如2012年“Jumpstart Our Business Startups Act of 2012”(“JOBS Act”)所定義的那樣。在我們需要獲得審計師認證的時候，如果我們有重大弱點，我們將從我們的獨立註冊會計師事務所收到關於我們財務報告內部控制的負面意見。
我們遵守第404條，要求我們承擔大量的會計費用，並花費大量的管理工作。我們目前沒有內部審計小組，我們需要聘請具有適當的上市公司經驗和技術會計知識的額外會計和財務人員，並繼續成本高昂且具有挑戰性的編譯系統和處理必要的文檔的過程，以執行符合第404條所需的評估。我們可能無法及時完成我們的持續評估、測試和任何所需的補救措施。
在我們的內部控制評估過程中，如果我們在財務報告的內部控制中發現了一個或多個重大弱點，或者未能糾正我們目前的重大弱點，我們將無法斷言我們對財務報告的內部控制是有效的。我們不能向您保證未來我們對財務報告的內部控制不會有實質性的弱點。任何對財務報告保持內部控制的失敗都會嚴重抑制我們準確報告財務狀況或經營結果的能力。如果我們無法得出結論，我們對財務報告的內部控制是有效的，或者如果我們的獨立註冊公共會計師事務所確定我們對財務報告的內部控制存在重大弱點，我們可能會失去投資者對我們財務報告的準確性和完整性的信心，我們普通股的市場價格可能會下降，我們可能會受到納斯達克、證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。如果不補救我們對財務報告的內部控制中的任何重大缺陷，或者未能實施或維護上市公司要求的其他有效控制系統，也可能限制我們未來進入資本市場。
我們的披露控制和程序可能無法防止或檢測所有錯誤或欺詐行為。
我們的披露控制和程序旨在合理確保我們在根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格中指定的期限內積累並傳達給管理層、記錄、處理、總結和報告。我們
相信任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和操作多麼周密，都只能提供合理的保證，而不是絕對保證控制系統的目標得到實現。
這些固有的限制包括決策決策中的判斷可能是錯誤的，以及由於簡單的錯誤或錯誤而可能發生故障的現實。此外，控制可以被某些人的個人行為、兩個或更多人的串通或未經授權的控制覆蓋所規避。因此，由於我們控制系統的固有限制，可能會發生由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述，並且無法檢測到。
在我們的審查和測試過程中，我們可能在必須提供所需的報告之前發現缺陷並無法補救。此外，我們可能無法及時發現錯誤，我們的財務報表可能會被嚴重誤報。我們或我們的獨立註冊會計師事務所可能無法持續得出結論，我們對財務報告有有效的內部控制，這可能會損害我們的經營業績，導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，並導致我們股票的交易價格下跌。此外，作為一家上市公司，我們需要根據“交易法”向證券交易委員會提交準確及時的季度和年度報告。任何未能準確、及時地報告我們的財務業績的行為都可能導致制裁、訴訟、我們的股票從納斯達克全球市場退市或其他可能對我們的業務造成重大損害的不良後果。
對現有會計聲明或税收規則或做法的任何更改都可能導致我們報告的運營結果出現不利波動，或影響我們的業務運營方式。
會計聲明或税收規則或做法的更改可能會對我們報告的結果產生重大影響，並可能影響我們對更改生效前完成的交易的報告。新的會計公告、税收規則以及對會計公告或税收規則的不同解釋在過去發生過，將來也可能發生。對現有規則的更改、未來的更改(如果有)或我們需要修改當前的税收或會計狀況可能會對我們報告的財務結果或我們的經營方式產生不利影響。
納斯達克可能會將我們的證券從其交易所退市，這可能會限制投資者在我們的證券上進行交易的能力，並使我們受到額外的交易限制。
我們的普通股在納斯達克全球市場上市。我們不能向您保證，在未來，我們的證券將滿足繼續在納斯達克全球市場上市的要求。如果納斯達克全球市場將我們的普通股退市，我們可能會面臨重大的不利後果，包括：
|
·
| |
確定我們的普通股是“細價股”，這將要求買賣我們的普通股的經紀人遵守更嚴格的規則，並可能導致我們的普通股在二級交易市場上的交易活動水平降低； |
如果證券或行業分析師不發佈關於我們業務的研究或發佈不準確或不利的研究，我們的股票價格和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將受到證券或行業分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。如果一個或多個報道我們的分析師降低了我們的股票評級，或者發表了關於我們業務的不準確或不利的研究，我們的股票價格可能會受到不利影響。如果這些分析師中的一個或多個停止對我們公司的報道或未能定期發佈關於我們的報告，則要求我們的
普通股可能會減少，我們在金融市場上可能會失去可見性，這可能會導致我們的股票價格和交易量下降。
我們的董事和高級管理人員提出的賠償要求可能會減少我們的可用資金，以滿足對我們成功的第三方索賠，並且可能會減少我們通常可以使用的金額。
我們修改和重述的公司註冊證書規定，我們將在特拉華州法律允許的最大限度內賠償我們的董事和高級管理人員。
此外，根據特拉華州普通公司法第145條的許可，我們已修訂和重申的章程以及我們已經和將與董事和高級管理人員簽訂的賠償協議規定：
|
·
| |
我們將在特拉華州法律允許的最大範圍內，為我們的董事和高級管理人員提供這些服務，或應我們的要求為其他商業企業提供服務，我們將給予賠償。特拉華州法律規定，如果該人善意行事，以合理認為符合或不反對註冊人的最佳利益的方式行事，並且就任何刑事訴訟而言，沒有合理因由相信該人的行為是非法的，則公司可以賠償該人； |
|
·
| |
在適用法律允許賠償的情況下，我們可以酌情賠償員工和代理人； |
|
·
| |
我們被要求向我們的董事和高級管理人員預支與抗辯訴訟有關的費用，但如果最終確定該人無權獲得賠償，這些董事或高級管理人員應承諾償還預支款項； |
|
·
| |
根據我們的章程，我們沒有義務就某人對我們或我們的其他受償人提起的訴訟向該人進行賠償，除非是關於我們董事會授權的訴訟或為了執行賠償權利而提出的訴訟； |
|
·
| |
我們的規章制度賦予的權利不是排他性的，我們有權與我們的董事、高級管理人員、僱員和代理人簽訂賠償協議，並獲得保險來賠償這些人；以及 |
|
·
| |
我們可能不會追溯修訂我們的附例條款，以減少我們對董事、高級管理人員、員工和代理人的賠償義務。 |
因此，如果我們需要賠償我們的一名或多名董事或高級管理人員，則可能會減少我們的可用資金，以滿足針對我們的成功第三方索賠，可能會減少我們可用資金的數量，並可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
由於我們預計在可預見的將來不會對我們的普通股支付任何現金股息，因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未就普通股宣佈或支付過任何現金股息。我們目前預計，我們將保留未來的收益以發展、運營和擴大我們的業務，在可預見的未來不會宣佈或支付任何現金股息。因此，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您在可預見的未來投資我們普通股的唯一收益來源。
公司章程文件中的規定可能會使收購我們變得更加困難，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們公司註冊證書和章程中的規定可能會阻止、延遲或阻止合併、收購或股東可能認為有利的對我們的控制權的其他變更，包括股東可能會因其股份而獲得溢價的交易。這些規定還可能限制投資者未來可能願意為我們普通股的股票支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，這些規定可能會使股東更難更換董事會成員，從而挫敗或阻止股東更換或罷免我們目前的管理層的任何嘗試。由於我們的董事會負責任命我們的管理團隊成員，這些規定可能會反過來影響我們的股東更換我們管理團隊當前成員的任何嘗試。
我們修訂並重申的公司註冊證書規定，特拉華州法院是我們與股東之間基本上所有糾紛的專屬法院，這可能會限制我們的股東就與我們或我們的董事、高管或員工之間的糾紛獲得有利司法論壇的能力。
我們經修訂和重述的公司註冊證書規定，特拉華州法院將是代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟的專屬法院；任何聲稱違反受信義務的行為；任何根據“特拉華一般公司法”、我們經修訂和重述的公司註冊證書或我們的章程提出的針對我們的索賠的行動；或任何主張針對我們的索賠的由內部事務理論管轄的行動。對論壇條款的選擇可能會限制股東在司法論壇中提出其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們以及我們的董事、高級管理人員和其他員工的此類訴訟。或者，如果法院發現我們修改和重述的公司註冊證書中包含的法院選擇條款在訴訟中不適用或不可強制執行，我們可能會在其他司法管轄區承擔與解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
我們的董事會具有某些特徵，可能會延遲或阻止我們的管理層或控制權的變化。
我們的董事會具有以下特點，可能會延遲或阻止管理層或控制權的變更：
|
·
| |
我們的董事會有權選舉董事填補因董事會擴大或董事辭職、死亡或免職而造成的空缺，這妨礙了股東能夠填補我們董事會的空缺； |
|
·
| |
我們的股東不得書面同意或召開特別股東會議，因此，控制我們大部分股本的一個或多個股東將不能採取除董事會、董事長或首席執行官召集的年度股東會議或特別股東會議以外的其他行動； |
|
·
| |
我們的公司註冊證書沒有規定董事選舉中的累積投票，這限制了少數股東選舉董事候選人的能力； |
|
·
| |
股東必須提供預先通知和額外披露，以便提名個人參加董事會選舉，或提出可在股東大會上採取行動的事項，這可能會阻止或阻止潛在收購者進行委託代理選舉收購者自己的董事名單或以其他方式試圖獲得我們公司的控制權；以及(2)股東必須提供事先通知和額外披露，以便提名個人進入董事會或提出可在股東大會上採取行動的事項，這可能會阻礙或阻止潛在收購者進行委託代理以選舉收購者自己的董事名單或以其他方式試圖獲得對本公司的控制權；以及 |
|
·
| |
我們的董事會可以在沒有股東批准的情況下發行未指定優先股的股票；發行未指定優先股的能力使我們的董事會有可能發行具有投票權或其他權利或優先權的優先股，這可能會阻礙收購我們的任何嘗試的成功。 |
最近通過的全面税制改革法案可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
2017年12月，頒佈了税法，對修改後的“國內税法”(以下簡稱“税法”)進行了重大修改。税法“除其他外，包含對公司税收的重大修改，包括將公司税率從最高邊際税率從35%降低到21%的統一税率；將利息支出的扣税限制為調整後收益的30%；對2017年後產生的淨營業虧損，將扣減額限制為當年應納税收入的80%，無限期結轉淨營業虧損並消除淨營業虧損結轉；改變離岸收益的處理方式，無論其是否匯回國內；強制將研究和開發費用資本化對高管薪酬的進一步扣減限制；以及修改、廢除和創建許多其他業務扣減和信貸，包括將孤兒藥物信貸從符合條件的支出的50%減少到25%。我們繼續研究這項税制改革立法可能對我們的業務產生的影響。儘管企業所得税税率有所降低，但税法的總體影響尚不確定，我們的業務和財務狀況可能會受到不利影響。這項税制改革對我們普通股持有人的影響也是不確定的，可能是不利的。本季度報告沒有討論任何這樣的税收立法或它可能影響我們或我們的股東在未來的方式。我們敦促我們的股東與他們的法律和税務顧問就此類立法進行協商。
我們利用淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性的能力可能受到限制。
我們在歷史上遭受了巨大的損失。在可預見的將來，我們不會從產品銷售中獲得收入，如果有的話，我們可能永遠不會實現盈利。在我們繼續產生應税虧損的情況下，未使用的虧損將結轉以抵消未來的應税收入(如果有的話)，直到此類未使用的虧損到期為止。根據“守則”第382條，如果公司經歷“所有權變動”(一般定義為在連續三年期間其股權變動(按價值)大於50個百分點)，該公司利用變動前淨營業虧損結轉和其他變動前税前屬性抵銷變動後收入的能力可能受到限制。基於對我們自成立以來的股權交易的審查，我們相信由於我們的某些股權融資交易，我們的結轉和信用結轉的部分淨營業虧損可能受到限制。我們可能會在未來經歷所有權的變化或我們的股票所有權隨後的變化，其中一些是我們無法控制的。截至2018年12月31日，我們的聯邦淨運營虧損結轉金額約為1.091億美元，如果我們經歷了所有權變更，或者未來我們經歷了所有權變更，則可能會受到限制，這可能會對我們未來的運營結果產生不利影響。
我們可能有額外的税務負擔。
我們未來的有效所得税税率可能會受到許多因素的不利影響，包括：對現有税法的解釋，税法和税率的變化，未來研發支出的水平，遞延税資產和負債估值的變化，我們使用部分或全部累積淨營業虧損的能力，會計準則和其他項目的變化。這些項目所產生的所得税撥備可能會產生重大影響，並可能對我們的淨經營業績產生負面影響。我們還需要繳納非所得税，例如美國的工資税、銷售税、使用税、財產税以及商品和服務税。我們可能會額外承擔非所得税負債。
我們定期接受我們開展業務的司法管轄區税務機關的審計。雖然我們相信我們的税務頭寸是合理的，但税務審計和相關訴訟的最終結果可能與我們的歷史所得税條款和應計項目中反映的結果有很大不同，我們可能需要對額外税收和/或鉅額罰款或處罰進行評估。任何審計或訴訟的解決都可能對我們的財務狀況和運營結果產生不利影響。我們和我們的子公司從事公司間交易，其條款和條件可能會受到税務機關的審查，這可能會導致到期的額外税收和/或罰款。
根據特拉華州法律和加利福尼亞州法律的規定，可能會使收購我們的公司變得更加困難，限制我們的股東更換或撤換我們目前的管理層的嘗試，並限制我們普通股的市場價格。
由於我們是在特拉華州註冊成立的，因此我們受特拉華州普通公司法第203條的規定管轄，該條款一般禁止特拉華州公司在股東獲得我們至少15%的普通股之日後的三年內與至少持有我們15%股本的任何持有人進行任何廣泛的業務合併。同樣，由於我們的主要執行辦公室位於加利福尼亞州，加州公司法的反收購條款可能在現在或將來的某些情況下適用於我們。
第2項。未經登記的股權證券銷售和收益使用
近期未註冊證券的銷售
無。
回購股份或公司股權證券
無。
第3項。高級證券違約
無。
第4項。煤礦安全披露
不適用。
第5項。其他資料
無。
第6項。展品
展示索引
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
展示
|
|
|
|
參照合併
|
|
號碼
|
|
展示説明
|
|
表單
|
|
輔助文件編號
|
|
展示
|
|
備案日期
|
|
3.1
|
|
修改並恢復公司註冊證書
|
|
8‑K
|
|
001‑3785237852
|
|
3.1
|
|
8/16/2016
|
|
3.2
|
|
修訂和恢復章程
|
|
S-1/A
|
|
333‑212476
|
|
3.2
|
|
8/1/2016
|
|
10.1+
|
|
Severance協議，日期為2019年7月19日，由主人公治療公司簽署，並在該公司之間簽訂。和Samuel Saks醫學博士
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
31.1+
|
|
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條通過的1934年證券交易法第13a-14(A)條或第15d-14(A)條要求的首席執行官證明
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
31.2+
|
|
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條通過的1934年證券交易法第13a-14(A)條或第15d-14(A)條要求的首席財務官證明
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
32.1+**
|
|
根據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act of 2002)第906條通過的“美國法典”(18 U.S.C.§1350)第63章第63章第1350節的規定，按照規則13a-14(B)或規則15d-14(B)和第63章第1350節的要求，對首席執行官和首席財務官進行認證
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
101.INS+
|
|
XBRL實例文檔
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
101.SCH+
|
|
XBRL分類擴展架構文檔
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
101.CAL+
|
|
XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
101.DEF+
|
|
XBRL分類擴展定義鏈接庫文檔
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
101.LAB+
|
|
XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
101.PRE+
|
|
XBRL Taxonomy Extension Presentation Linkbase文檔
|
|
|
|
|
|
|
|
|
+在此提交
#本展品的部分(以星號表示)已被省略，因為註冊人已經確定(I)省略的信息不是實質性的，(Ii)如果被公開披露，被省略的信息可能會對註冊人造成競爭性損害。
*表示管理合同或補償計劃或安排。
**此證明作為附件32.1隨本季度報告在Form 10-Q上附上，不被視為已向證券交易委員會提交，也不會通過引用被納入PROGRONAME治療公司的任何文件中。根據經修訂的“1933年證券法”或經修訂的“1934年證券交易法”，不論是在表格10-Q的日期之前或之後作出，不論該等文件所載的任何一般法團語言。
簽名
根據1934年“證券交易法”的要求，註冊人已正式促使以下籤署人代表其簽署本報告，並得到正式授權。
|
|
主角治療公司
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
日期：2019年11月6日
|
作者：
|
/s/Dinesh V.Patel，Ph.D.
|
|
|
|
Dinesh V.Patel博士
|
|
|
|
總裁、首席執行官和董事
|
|
|
|
(首席執行官)
|
|
|
|
|
|
日期：2019年11月6日
|
作者：
|
/s/Don Kalkofen
|
|
|
|
Don Kalkofen
|
|
|
|
首席財務官
|
|
|
|
(首席財務和會計幹事)
|