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美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格10-q

(標記一)

截至2019年9月30日的季度期間

或

從到 的過渡期

佣金檔案號0-29889

Rigel製藥公司

(章程中指定的註冊人的確切名稱)

(650) 624-1100

(註冊人的電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)節登記的證券：

用複選標記表示註冊人(1)是否在之前12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內)提交了1934年“證券交易法”第13或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內遵守了此類提交要求。是否☐

用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)根據S-T規則(本章232.405節)第405條要求提交的每個交互式數據文件以電子方式提交。是否☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申請者，加速申請者，非加速申請者，較小的報告公司，還是新興的成長型公司。參見“交換法”第12b-2條中“大型加速文件服務器”、“加速文件服務器”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義。

如果是新興的成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交換法”第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交換法》第12b-2條所定義)。是☐否

截至2019年11月1日，註冊人的普通股流通股共有167，610，502股。

Rigel製藥公司

Form 10-Q上的季度報告

截至2019年9月30日的季度期間

索引

第一部分財務信息

第1項。財務報表

Rigel製藥公司

簡明資產負債表

(單位：千)

參見附註。

Rigel製藥公司

操作的精簡語句

(以千為單位，每股金額除外)

(未審核)

參見附註。

Rigel製藥公司

綜合損失簡明報表

(單位：千)

(未審核)

參見附註。

Rigel製藥公司

股東權益簡明報表

(以千為單位，共享金額除外)

(未審核)

Rigel製藥公司

現金流簡明報表

(單位：千)

(未審核)

參見附註。

Rigel製藥公司

簡明財務報表註釋

(未審核)

在本報告中，“Rigel”、“we”、“us”和“our”指的是Rigel製藥公司

1.操作的性質

我們於1996年6月14日在特拉華州註冊成立。我們是一家致力於發現、開發和提供新型小分子藥物的生物技術公司，這些藥物可以顯著改善免疫和血液疾病、癌症和罕見疾病患者的生活。我們的開創性研究側重於對疾病機制至關重要的信號通路。

我們的第一個美國食品和藥物管理局(FDA)批准的產品TAVALISSE®(福斯塔替尼二鈉六水合物)，一種口服脾臟酪氨酸激酶(SYK)抑制劑，用於治療對先前治療反應不足的慢性免疫性血小板減少症(ITP)的成人患者，於2018年4月獲得FDA批准，我們於2018年5月推出。

我們目前的臨牀項目包括正在進行的福斯塔替尼治療温熱自身免疫性溶血性貧血(AIHA)的第3階段研究和我們白細胞介素受體相關激酶(IRAK)項目的第1階段研究。此外，我們與合作伙伴BerGenBio ASA(BerGenBio)、Daiichi Sankyo(Daiichi)、Aclaris治療公司(Aclaris)和阿斯利康公司(AZ)正在開發候選產品。

2.演示基礎

我們隨附的未經審計的簡明財務報表是根據美國公認會計原則(U.S.GAAP)為中期財務信息，並根據1933年證券法(經修訂)的Form 10-Q和S-X規則第10條的指示(證券法)編制的。因此，它們不包括美國GAAP要求的完整財務報表所需的所有信息和附註。這些未經審計的簡明財務報表僅包括正常的和經常性的調整，我們認為這些調整對於公平地陳述我們的財務狀況以及我們的運營和現金流量的結果是必要的。中期業績並不一定表示全年或其後任何中期的經營業績或現金流量。2018年12月31日的資產負債表來自於該日經審計的財務報表，但不包括美國GAAP要求的完整財務報表的所有披露。由於美國GAAP要求的完整財務報表的某些披露不在本文中，因此這些中期未經審計的簡明財務報表及其附註應與我們的經審計財務報表及其附註一起閲讀，包括在我們截至2018年12月31日的年度10-K表格年度報告中。

根據美國公認會計原則編制財務報表需要管理層做出影響財務報表及其附註中報告的金額的估計和假設。我們的估計基於歷史經驗和我們認為在當時情況下是合理的各種其他假設。實際結果可能與這些估計值不同。

3.重大會計政策摘要

最近的會計公告

2016年2月，FASB發佈了經修訂的ASU No.2016-02-leases(主題842)(ASU 2016-02)，其中一般要求承租人在資產負債表上確認經營和融資租賃負債及相應的使用權資產，並加強披露租賃安排產生的現金流的金額、時間和不確定性。2018年7月，FASB發佈了ASU No.2018-11，租賃(主題842)：有針對性的改進，或ASU No.2018-11。在發佈ASU No.2018-11時，FASB允許另一次過渡

ASU 2016-02的方法，通過確認採用期內保留收益期初餘額的累積效應調整，允許過渡到新的租賃標準。

我們於2019年1月1日採用了這一新標準，採用修改後的追溯方法，並選擇了過渡方法和過渡指導下允許的一系列實際權宜之計，從而使我們能夠繼續進行歷史租賃分類和我們對合同是否為租賃或是否包含租賃的評估。我們還選擇將租賃和非租賃組件(如公共區域維護費)合併為單一租賃，並選擇使用標準允許的短期租賃例外。

由於於2019年1月1日採用了主題842，我們確認了3280萬美元的經營權資產和3320萬美元的租賃負債，並在採用之日取消確認資產負債表中399，000美元的遞延租金。這些是使用我們剩餘租賃付款的現值計算的，估計增量借款利率為9%。截至2019年1月1日，我們的累積赤字沒有累積效應調整。

對於我們作為出租人的轉租協議，同樣的實際權宜之計適用於出租人和承租人。因此，轉租被分類為主題842下的經營租賃。此外，採用主題842並沒有對我們在採用日期的轉租產生影響，因為所有預期的轉租收入等於租賃期剩餘期間的頭租賃的預期租賃成本，因此，在採用主題842時不需要對經營權資產進行減值。

2018年6月，FASB發佈ASU 2018-07-薪酬-股票薪酬改進非員工股份支付會計(主題718)。該標準對員工和非員工的股份支付會計進行了實質性的調整。本標準適用於2018年12月15日之後的年度期間，包括該期間內的過渡期，並允許提前採用。我們於2019年1月1日採用了這一新標準，並且我們的採用對我們的財務報表沒有產生實質性影響。

2016年6月，FASB發佈了ASU 2016-13-金融工具-信用損失(主題326)：金融工具信用損失的計量，代表了一種新的信用損失標準，將改變大多數金融資產和某些其他金融工具的減值模式。具體而言，本指南將要求實體利用新的“預期損失”模式，因為它與貿易和其他應收款有關。此外，將要求實體確認可供出售債務證券的估計信用損失備抵，無論證券處於未實現損失狀況的時間有多長。本指南將對2019年12月15日之後的年度報告期生效，包括這些年度報告期內的過渡期。允許提前收養。我們目前正在評估這一新標準對我們的財務報表和相關披露的影響。

2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-13-公允價值計量(主題820)：信息披露框架-公允價值計量披露要求的變更(ASU 2018-13)，修改了公允價值計量的披露要求。本指南對2019年12月15日之後的財年以及其中的過渡期有效。允許提前收養。我們目前正在評估採用這一新標準對我們相關披露的影響。

2018年11月，FASB發佈ASU 2018-18-協作安排(Topic 808)：澄清Topic 808和Topic 606之間的交互。該標準通過對齊兩個主題之間的帳户指導單元並澄清協作參與者之間的某些交易是否應作為主題606下的收入來提供關於收入確認(主題606)和協作安排(主題808)之間的交互的指導。ASU 2018-18對2019年12月15日之後的財年以及這些財年內的過渡期有效。允許提前收養。我們計劃在2020年1月1日採用這一新標準。我們目前正在評估ASU 2018-18對我們的財務報表和相關披露的影響，但不希望它對我們的財務報表產生實質性影響。

存貨

存貨按成本或估計可變現淨值中的較低者列賬。我們使用標準成本法確定存貨成本，該方法基於先進先出的基礎上近似實際成本。庫存主要由第三方製造成本和分配的內部間接費用組成。根據管理層的判斷，根據管理層的判斷，我們開始將與我們的產品相關的庫存成本資本化，因為根據管理層的判斷，未來的商業化被認為是可能的，並且未來的經濟效益有望實現。

在FDA批准TAVALISSE之前，所有制造成本均記入發生期間的研究和開發費用。在2019年9月30日和2018年12月31日，我們的實物庫存包括活性藥物產品，其成本以前已計入研發費用。但是，FDA批准後發生的藥品製造、成品裝瓶和其他標籤活動都包括在每個資產負債表日期的庫存值中。

我們根據預測需求與手頭數量和任何固定採購訂單的對比分析，以及產品保質期，為潛在的過剩、過期或過時的庫存提供儲備。

產品銷售成本

產品銷售成本包括第三方製造成本、運輸和運費以及與TAVALISSE製造和分銷相關的間接間接成本。在公司批准TAVALISSE的新藥申請(NDA)之前，生產到目前為止銷售的產品的一部分成本作為研究和開發支出，因此不包括在此期間的產品銷售成本中。

應收帳款

應收賬款是扣除客户及時付款折扣和任何壞賬準備後入賬的。我們根據現有的合同付款條件、客户的實際付款方式和個別客户的情況估計壞賬準備。到目前為止，我們已經確定不需要壞賬準備。

收入確認

當我們的客户獲得對承諾的商品或服務的控制權時，我們根據ASC主題606，與客户的合同收入(ASC 606)確認收入，金額反映我們期望以這些商品或服務換取的代價。為確定安排是否在ASC 606的範圍內，我們執行以下五個步驟：(I)與客户確定合同；(Ii)確定合同中的履行義務；(Iii)確定交易價格；(Iv)將交易價格分配給合同中的履行義務；以及(V)在公司履行履行義務時確認收入。我們將五步模式應用於合同，如果可能，我們將收取我們有權獲得的對價，以換取我們轉移給客户的商品或服務。在合同開始時，一旦確定合同在此新指南的範圍內，我們將評估每個合同中承諾的商品或服務，並將其確定為履行義務，並評估每個承諾的商品或服務是否不同。然後，當履行義務得到滿足時(或作為)，我們將分配給各自履行義務的交易價格金額確認為收入。

產品銷售

當專業分銷商(SDS)(我們的客户)在交付給該SDS時獲得對我們產品的控制權時，即確認產品銷售收入。這些SDS隨後將我們的產品轉售給專業藥房提供商、衞生保健提供商、醫院和診所。除了與這些SDS簽訂分銷協議外，我們還與專業藥房提供商達成協議，辦公室內配藥

供應商、團體採購組織和政府實體，提供政府授權和/或私人協商的關於購買我們產品的返點、退款和折扣。

根據ASC 606，我們需要在與客户的合同中估計交易價格，包括受約束的可變考慮。可變代價包括在交易價格中，在可能不會發生確認的累計收入金額的重大逆轉的情況下。來自產品銷售的收入淨額扣除某些可變代價，其中包括估計的政府授權的回扣和退款、分銷費用、估計的產品回報和其他扣除。

在記錄相關收入的期間為退貨和其他調整撥備。最終收到的實際代價金額可能與我們的估計不同。如果未來的實際結果與我們的估計不同，我們將調整這些估計，這將影響這些差異出現期間的淨產品收入和收益。

以下是我們重要的銷售折扣和折扣類別：

銷售折扣。我們向客户提供合同中明確規定的及時付款折扣，並記錄為相關產品收入確認期間的收入減少。

產品退貨。我們向SDS提供直接從我們購買的產品退貨的權利，這主要基於產品的到期日。產品退貨折讓在銷售時估計並記錄。

政府返點：我們根據州醫療補助計劃和醫療保險處方藥覆蓋缺口計劃承擔折扣義務。我們估計我們的醫療補助和醫療保險處方藥覆蓋缺口返點基於一系列可能的結果，這些結果是對估計的支付者組合進行概率加權的。這些儲備在確認相關收入的同一期間記錄，導致產品收入減少和建立流動負債，該流動負債作為其他應計負債帳户的一部分列入資產負債表。我們對這些返點的負債主要包括對本季度索賠的估計，以及對已確認為收入但在每個報告期結束時仍留在分銷渠道庫存中的產品的估計未來索賠。

退款和折扣：費用和折扣退款代表合同承諾向某些專業藥房提供商、辦公室內配藥提供商、團體採購組織和政府實體銷售產品時產生的估計義務，其價格低於向直接從我們購買產品的SDS收取的價目表價格。這些SDS向我們收取他們為產品支付的費用與我們向這些專業藥房提供商、辦公室內配藥提供商、集團採購組織和政府實體簽訂的銷售價格之間的差額。這些儲備是在確認相關收入的同一時期建立的，導致產品收入減少。實際退款金額通常由我們的SDS在轉售給專業藥房提供商、辦公室配藥提供商、團購組織和政府實體時確定。這些拖欠款項和折扣產生的估計債務作為其他應計負債的一部分列入資產負債表。

共同支付援助：我們為符合某些資格要求的商業保險患者提供共同支付援助。共同支付援助的應計收益的計算基於索賠的估計和我們期望收到的與已被確認為收入的產品相關的每個索賠的成本。

來自協作的合同收入

在正常業務過程中，我們獨立進行研究和開發計劃，並與我們的公司合作者相關，根據這些計劃，我們向第三方許可我們的知識產權的某些權利。這些安排的條款通常包括向我們支付以下一項或多項費用的組合：預付許可費；開發、監管和商業里程碑付款；產品供應服務；以及許可產品淨銷售的特許權使用費。

預付許可費：如果確定我們知識產權的許可有別於安排中確定的其他履行義務，則當許可轉讓給被許可方並且被許可方能夠使用並受益於許可時，我們確認分配給許可的預付許可費收入。對於與其他承諾捆綁在一起的許可證，我們確定組合的履行義務是在一段時間內還是在某個時間點得到滿足。如果組合履行義務隨着時間的推移得到滿足，我們將使用判斷來確定衡量進度的適當方法，以便確認來自預付許可費的收入。我們評估每個報告期的進展衡量標準，如有必要，調整績效衡量標準和相關收入確認。

開發、監管或商業里程碑付款：在每個安排開始時，包括基於某些開發、監管和商業或發佈活動的實現的付款，我們評估里程碑是否被認為有可能實現，並使用最可能的金額方法估計交易價格中包含的金額。如果可能不會發生重大的收入逆轉，則相關的里程碑值將包括在交易價格中。不在我們或被許可人控制範圍內的里程碑付款，例如監管批准，在與批准相關的不確定性得到解決之前，不會被認為有可能實現。交易價格隨後按相對獨立的銷售價格分配給每個履行義務，吾等確認收入為履行合同下的履行義務或履行義務時的收入。在隨後的每個報告期結束時，我們將重新評估實現此類開發和監管里程碑以及任何相關限制的可能性，並在必要時調整我們對整體交易價格的估計。任何此類調整都將在累積追趕基礎上進行記錄，並作為調整期間合作的合同收入的一部分進行記錄。

產品供應服務：包括對將來為臨牀開發或商業供應提供藥物產品的承諾的安排通常被視為可選方案。我們評估這些選項是否為被許可人提供了實質性權利，如果是，它們將被視為單獨的履行義務。

基於銷售的里程碑付款和特許權使用費：對於包括基於銷售的特許權使用費(包括基於銷售量的里程碑支付)的安排，我們確定許可是否被視為與特許權使用費或基於銷售的里程碑相關的主要項目，如果是這樣，我們將在(I)相關銷售發生時或(Ii)已分配了部分或全部特許權使用費的履行義務(或部分履行)時確認收入。

租賃

我們目前根據與房東簽訂的不可取消的租賃協議租用我們的研究和辦公空間，租期至2023年1月。2014年12月，我們與一個無關的第三方簽訂了轉租協議，佔據我們的研究和辦公空間的一部分，直至2023年1月。

如上所述，我們從2019年1月1日起採用了主題842。根據主題842，我們於2019年1月1日到期的所有租賃繼續歸類為經營租賃。通過採用主題842，我們在資產負債表上記錄了運營租賃使用權資產和運營租賃負債。使用權租賃資產代表吾等在租賃期內使用標的資產的權利，而租賃義務代表吾等承諾支付租賃產生的租賃付款。使用權租賃資產和義務在開始日期根據租賃期內剩餘租賃付款的現值確認。由於吾等之租賃並無提供隱含利率，吾等已根據生效日期可得之資料使用估計遞增借貸利率，以釐定租賃付款之現值。經營租賃使用權資產包括開業前支付的任何租賃款項。租賃期可能包括在合理確定我們將行使該選擇權時延長或終止租約的選項。經營租賃費用在租賃期內以直線方式確認，取決於租約或有關條款的預期的任何變化。可變租賃成本，如公用面積成本和財產税，作為發生的費用。初始期限為12個月或更短的租賃不會記錄在資產負債表上。

對於我們作為出租人的轉租協議，轉租收入將在轉租期限內以直線方式確認。收到的現金和確認的直線租賃收入之間的差額(如果有的話)將作為預付和其他流動資產的一部分記錄在資產負債表中。

在我們採用主題842之前，我們記錄了遞延租金資產或負債，該資產或負債等於租金支出與未來到期的最低租賃付款之間的差額。我們以直線方式記錄我們的租賃費用，扣除轉租收入，其中此類安排分別包含租賃期和轉租期間的預定租金增長。

研發應計

我們與第三方簽訂了與我們研發活動相關的各種合同。已發生但在期末未向我們記賬的成本應計。我們根據可獲得的信息和我們對產生此類成本的合同活動性質的瞭解，對每個期間發生的金額進行估計。臨牀試驗合同費用是根據活動單位應計的。與其他研究和開發合同有關的費用，如研究合同、毒理學研究合同和製造合同，估計在合同期限內一般以直線方式發生。第三方為我們購買的與我們批准的藥物無關的原材料和學習材料在購買時支出。

4. 股票獎勵計劃

2018年5月16日，我們的股東批准採用公司2018年股權激勵計劃(2018計劃)。2018年計劃是2011年股權激勵計劃、2000年股權激勵計劃和2000年非僱員董事股票期權計劃的後續計劃。

到目前為止，我們有兩個股票期權計劃，我們的2018計劃和誘因計劃(統稱為股權激勵計劃)，它們向我們的高級管理人員、董事和所有其他員工和顧問授予購買普通股股票的期權。我們也有我們的員工股票購買計劃(購買計劃)，其中符合條件的員工可以按每股價格購買普通股，其價格等於發售期間第一天公平市場價值的85%或購買日期公平市場價值的85%之間的較小者。每項期權獎勵的公允價值是在授權日使用Black-Scholes期權定價模型估計的，該模型考慮了我們的股票價格，以及關於許多複雜和主觀變量的假設。這些變量包括但不限於波動性、預期期限、無風險利率和股息。我們利用歷史股價表現估計期權預期期限內的波動性。對於預期期限，我們考慮了我們的期權已行使、取消和到期的歷史數據。無風險利率是基於美國財政部的恆定到期率。我們沒有支付，也不期望在可預見的將來支付股息。在確認基於股票的薪酬費用時，我們在整個獎勵所需的員工服務期內使用直線歸屬法。我們會在發生沒收時對其進行説明。

我們授予基於績效的股票期權，以購買我們普通股的股票，這些股票將在實現某些基於公司績效的里程碑後歸屬。在授予之日，我們使用Black-Scholes期權定價模型確定了這些基於業績的股票期權的公允價值。對於業績條件被認為有可能實現的基於業績的股票期權部分，我們在相關的估計授出日期以直線方式確認基於股票的補償費用，該等期權的公平值是從授予之日起至我們預期將達到業績條件之日為止。對於在授予日或季度重新評估時被認為不可能取得成就的業績條件，在事件實際發生之前，我們在事件發生時或當我們可以確定業績條件可能取得成就時確認相關的基於股票的補償費用。在這些情況下，我們在確定條件可能實現時確認估計的更改(通過將基於股票的薪酬費用確認為累積的追趕調整，就像我們在授予日期估計績效條件將會達到一樣)，並確認截至我們預期將達到績效條件的日期為止的剩餘薪酬成本(如果有的話)。

5.每股淨虧損

每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數。每股攤薄淨虧損的計算方法是將淨虧損除以期內已發行普通股的加權平均數和發行潛在稀釋證券時本應已發行的普通股的額外股份數。由於本公司在所有呈報期間均處於虧損狀況，因此所有期間的每股基本淨虧損與稀釋後每股淨虧損相同，因為包括所有潛在的已發行普通股將是反稀釋的。潛在的攤薄證券包括根據我們的股票獎勵計劃發行的股票期權和股票。這些潛在稀釋證券的稀釋效應通過應用庫存股方法反映在稀釋每股收益中。在庫存股方法下，增加我們普通股的公平市場價值可以導致潛在的稀釋證券產生更大的稀釋效應。

我們有可能稀釋每股基本虧損的證券，但被排除在稀釋後每股淨虧損的計算之外，因為它們的影響是反稀釋的。這些證券包括以下內容(以千為單位)：

6.以股票為基礎的薪酬

在截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月和九個月中，我們確認的所有股票支付相關的股票薪酬總額如下(以千為單位)：

每個期權獎勵的公允價值在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型進行估計。為了確定期權的公平價值，我們將期權獎勵分為以下三個同質組：高級管理人員和董事、所有其他員工和顧問。我們對發生的沒收進行説明。

我們分別確定了每個組的加權平均估值假設如下：

下表彙總了截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月和九個月根據我們的股權激勵計劃授予的期權的加權平均假設：

根據我們的股票計劃授予的股票期權的行使價等於授予日相關股份的公平市場價值。期權可在不同的日期行使，一般自授予之日起10年期滿。

在截至2019年9月30日的9個月中，我們授予了購買6，780，575股普通股的期權，授予日加權平均公允價值為每股1.26美元。截至2019年9月30日，我們有100，000股未完成的基於業績的股票期權，其中相應的基於公司的里程碑的實現被認為是不可能的。因此，截至2019年9月30日，192，000美元的基於股票的薪酬費用均未確認為費用。

截至2019年9月30日，與基於時間的股票期權和基於績效的股票期權相關的未確認的基於股票的薪酬成本約為1070萬美元，其中相應的基於公司的里程碑的實現被認為是可能的。

在2019年9月30日，根據我們的股權激勵計劃，有16，829，605股普通股可供未來授予，在截至2019年9月30日的9個月內，已行使了34，897股購買股票的期權。

員工股票購買計劃

我們的購買計劃允許符合條件的員工在定義的提供期間通過工資扣減以折扣購買普通股。購買股票的價格等於85%的較小者。

我們的普通股在發售的第一天的公平市場價值或我們的普通股在購買日的公平市場價值的85%。首次發售期間於本公司首次公開招股的生效日期開始。

根據我們的購買計劃授予的獎勵的公允價值在授予日期使用Black-Scholes期權定價模型進行估計，該模型使用加權平均假設。我們的購買計劃提供二十四個月的要約期，包括四個六個月的購買期，並提供回顧選項。回顧期權是我們的購買計劃中的一項規定，根據該條款，符合條件的員工可以按每股價格購買普通股，其價格等於發售期間第一天公平市場價值的85%或購買日期公平市場價值的85%之間的較小者。我們的購買計劃還包括一項規定，當我們的普通股在發售期間的任何購買日期的公平市場價值低於我們普通股在該發售期間的第一天的公平市場價值時，新的發售期間開始。此功能稱為“重置”。參與者將自動在新的優惠期間註冊。我們在2019年1月2日進行了“重置”，因為2018年12月31日我們股票的公平市場價值低於2018年7月1日我們股票的公平市場價值，這是發行期的第一天。我們根據相關會計準則應用修改會計。與此購買計劃“重置”相關的總增量公允價值約為879，000美元，並將在2019年1月1日至2020年12月31日期間確認為費用。

截至2019年9月30日，根據購買計劃為未來發行保留了928，942股，與我們的購買計劃相關的未確認的基於股票的補償成本為771，000美元。下表總結了與我們截至2019年和2018年9月30日的三個月和九個月的採購計劃相關的加權平均假設。我們的購買計劃的預期波動性基於我們股票的歷史波動性。預期期限表示發售期間內購買期間的加權平均。預期期限內的無風險利率基於美國財政部恆定到期日利率。

7.營業收入

按類別分列的收入如下(以千為單位)：

下表總結了我們每個單獨佔總收入10%或更多的客户的收入(佔總收入的百分比)：

我們的第一個也是唯一一個FDA批准的產品TAVALISSE®於2018年4月獲得美國FDA批准。我們於2018年5月開始在美國進行TAVALISSE的商業銷售。

除了與我們的客户SDS簽訂分銷協議外，我們還與專業藥房提供商、辦公室內配藥提供商、集團採購組織和政府實體達成協議，這些組織提供政府授權和/或私人協商的關於購買我們產品的返點、退款和折扣，從而降低了我們的總產值銷售額。另請參閲註釋3中的收入確認政策討論。

下表彙總了截至2019年9月30日的九個月中每個產品收入津貼和儲備類別的活動(以千為單位)：

第一個表中截至2019年9月30日的9個月的貼現和折讓為680萬美元，其中包括600萬美元的當期銷售準備金，作為資產負債表中其他應計負債的一部分，其中310萬美元截至2019年9月30日仍未清償。與本期銷售有關的剩餘810，000美元折扣和折讓未包括在上表中，作為應收賬款和預付及其他流動資產在資產負債表中的減少額記錄。

8.贊助研究和許可協議

我們獨立開展研究和開發計劃，並與我們的公司合作者聯繫在一起。截至2019年9月30日，我們是與Kissei製藥有限公司簽訂的合作協議的一方，該協議具有持續的履行義務。(Kissei)為福斯塔替尼在日本、中國、臺灣和大韓民國的開發和商業化以及與Grifols，S.A.(Grifols)將福斯塔替尼在歐洲和土耳其的所有適應症，包括慢性ITP、AIHA和IgAN商業化。截至2019年9月30日，我們也是合作協議的一方，但沒有持續履行義務，與Aclaris合作開發和商業化用於治療斑禿和其他皮膚病的JAK抑制劑，AZ用於開發和商業化吸入性JAK抑制劑R256，BerGenBio用於腫瘤學AXL抑制劑的開發和商業化，以及Daiichi從事與MDM2抑制劑相關的研究，MDM2抑制劑是一種稱為連接酶的新型藥物靶標

Grifols許可協議

2019年1月，我們與Grifols達成獨家許可協議，在歐洲和土耳其將福斯塔替尼在所有適應症(包括慢性ITP、AIHA和IgAN)中商業化。根據該協議，我們收到了3000萬美元的預付款，有可能在總的監管和商業里程碑中獲得2.975億美元，其中包括在歐洲藥品管理局(EMA)批准後為慢性ITP中的福斯塔替尼支付2000萬美元。我們還將收到基於分級淨銷售額的階梯式兩位數版税付款，這可能達到淨銷售額的30%。作為回報，Grifols將獲得福斯塔替尼在歐洲和土耳其治療人類疾病的專有權，包括慢性ITP、AIHA和IgAN。如果在2021年，在協議簽署兩週年之後，福斯塔替尼還沒有被EMA批准用於在歐洲治療ITP，Grifols將有權在六個月的時間內終止整個協議，這將終止他們對ITP、AIHA和所有其他適應症的所有權利。在這種有限的情況下，我們將向Grifols支付2500萬美元，並重新獲得在歐洲和其他地區的福斯塔替尼的所有權利。該協議還要求我們繼續通過歐洲ITP的EMA批准對ITP患者進行長期開放標籤延長研究，並在美國AIHA進行3期試驗

我們根據ASC 606對此協議進行了説明，並在協議開始時確定了以下不同的履行義務：(A)授予許可證，(B)與我們正在進行的ITP患者長期開放標籤延長研究相關的研究和監管服務的績效，以及(C)與我們在AIHA進行的第三階段研究相關的研究服務的績效。此外，我們將為獲得許可的地區簽訂商業供應協議。我們得出的結論是，這些履行義務中的每一個都是不同的。我們的評估基於以下幾點：(I)我們的評估是，Grifols可以通過使用自己的資源開發和商業化基礎產品而從許可證中獲益，以及(Ii)製造服務在性質上不是高度專業化的，可以由其他供應商執行。此外，我們確定500萬美元的預付款(即3000萬美元預付款中不可退還的部分)代表交易價格，並根據我們對相對獨立銷售價格的最佳估計分配給履行義務，具體如下：(A)對於許可，我們使用調整後的市場評估方法估計獨立銷售價格，以估計其在許可地區的獨立銷售價格；(B)對於研究和監管服務，我們使用成本加預期利潤率方法估計獨立銷售價格。

與未來監管和商業里程碑相關的剩餘2500萬美元預付款和2.975億美元未來可變對價完全受到限制，因為考慮到這些未來里程碑成功的內在不確定性，累積收入很可能發生重大逆轉。我們將使用輸入法在各個臨牀計劃的整個期限內確認與研究和監管服務相關的收入。對於基於銷售的里程碑和版税，我們確定許可證是與版税或基於銷售的里程碑相關的主要項目。因此，吾等將於(I)發生相關銷售時或(Ii)已獲分配部分或全部特許權費的履行責任已獲履行(或部分履行)時確認收入。我們將在每個報告期內重新評估交易價格，並在不確定事件得到解決或情況發生其他變化時重新評估交易價格。

此外，在截至2019年9月30日的三個月和九個月中，我們分別確認了與所執行的研究和監管服務相關的收入71，000美元和215，000美元。截至2019年9月30日的遞延收入為2540萬美元。

Kissei許可協議

2018年10月，我們與Kissei達成獨家許可和供應協議，開發福斯塔替尼並在日本、中國、臺灣和大韓民國將福斯塔替尼用於所有當前和潛在的適應症並將其商業化。Kissei負責執行和資助上述地區的福斯塔替尼的所有發展活動。我們收到了3300萬美元的預付現金，並有可能額外支付1.47億美元的開發、監管和商業里程碑付款，並將收到20%以上的福斯塔替尼供應的階段性、升級的基於淨銷售的付款。根據協議，我們向Kissei授予了上述地區福斯塔替尼的許可權，並有義務向Kissei提供用於以下用途的藥物產品

用於臨牀試驗和商業化前活動。我們還負責製造和供應福斯塔替尼，用於根據協議進行的所有未來開發和商業化活動。

我們根據ASC 606對此協議進行了説明，並在協議開始時確定了以下不同的履行義務：(A)授予許可，(B)提供用於臨牀使用的福斯塔替尼，以及(C)與提供用於臨牀或商業以外的非臨牀或商業用途的福斯塔替尼打折相關的物質權利。此外，如果產品在許可地區獲得批准，我們將提供商業產品供應。我們的結論是，這些履行義務中的每一個都是不同的。我們的評估基於以下幾點：(I)我們的評估是，Kissei可以通過使用自己的資源開發和商業化基礎產品，自己從許可證中獲益，以及(Ii)製造服務在性質上不是高度專業化的，可以由其他供應商執行。此外，我們確定33，000，000美元的預付費用代表交易價格，並根據我們對相對獨立銷售價格的最佳估計分配給履行義務，具體如下：(A)對於許可，我們使用調整後的市場評估方法估計獨立銷售價格，以估計其在許可地區的獨立銷售價格；(B)對於福斯塔替尼的供應和與福斯塔替尼相關的物權，我們使用成本加預期利潤率方法估計獨立銷售價格。與未來發展和監管里程碑有關的1.47億美元的可變對價完全受到限制，因為考慮到這些未來里程碑成功的內在不確定性，累積收入很可能發生重大逆轉。我們將在FOSTAMATINB交付給KISSEI時確認與FOSTAMATINB和材料權利的供應有關的收入。對於基於銷售的里程碑和版税，我們確定許可證是版税或基於銷售的里程碑所涉及的主要項目。因此，吾等將於(I)發生相關銷售時或(Ii)已獲分配部分或全部特許權費的履行責任已獲履行(或部分履行)時確認收入。我們將在每個報告期內重新評估交易價格，並在不確定事件得到解決或情況發生其他變化時重新評估交易價格。

截至2018年12月31日，我們已向Kissei授予了fostamatinib的許可權。因此，我們在2018年第四季度確認了3，300萬美元預付款中的3，060萬美元作為交付許可證的分配收入。在截至2019年9月30日的三個月和九個月中，我們分別確認了140萬美元和160萬美元，作為與臨牀使用的福斯塔替尼供應相關的收入以及與打折的福斯塔替尼相關的物質權。截至2019年9月30日，與福斯塔替尼供應相關的未履行履行義務有關的遞延收入為140萬美元，與福斯塔替尼供應有關的物權為140萬美元。

其他許可協議

在2019年9月，我們根據2015年8月27日的Rigel和Aclaris許可證和協作協議，收到了Aclaris提供的400萬美元開發里程碑付款，用於完成特定活動。2019年9月，我們還從Impact Biomedicines，Inc.獲得了380萬美元的商業啟動里程碑付款，後者被Celgene收購。協議下的所有可交付項目之前都已交付，因此，上述事件引發的Aclaris的400萬美元和Celgene的380萬美元的上述付款被確認為截至2019年9月30日的三個月和九個月的收入。

9.盤存

下表彙總了截至2019年9月30日和2018年12月31日的庫存(單位：千)：

10.現金、現金等價物和短期投資

現金、現金等價物和短期投資包括以下內容(以千為單位)：

現金等價物和短期投資包括以下未實現損益總額(以千為單位)的證券：

截至2019年9月30日，我們的現金等價物和短期投資(合同到期日在一年內)的加權平均到期日約為113天。我們認為我們的短期投資組合可用於當前運營。我們有能力持有截至2019年9月30日的所有投資，直至其各自的到期日。截至2019年9月30日，我們沒有任何投資處於連續未實現虧損狀況超過12個月。截至2019年9月30日，共有13種個人證券處於未實現虧損狀況達12個月或更短時間，並被確定為暫時性虧損。上述未變現損失總額是由利率上升引起的。沒有出現任何重大事實或情況表明我們所持有證券的發行人的信譽有任何顯着惡化。根據我們對這些證券的審查，包括對未實現損失的持續時間和嚴重程度的評估，以及我們持有投資直至到期的能力和意圖，截至2019年9月30日，這些證券沒有出現暫時性減值。

下表顯示了我們對處於未實現損失狀況的單個證券的投資的公允價值和未實現損失總額，按投資類別彙總(以千為單位)：

11.公允價值

根據FASB ASC 820，公允價值計量和披露，公允價值被定義為資產可以交換的價格，或資產或負債在主要或最有利市場的知情、自願各方之間的交易中轉移的負債。如有可能，公允價值基於可觀察到的市場價格或參數或從該等價格或參數得出。在沒有可觀察到的價格或參數的情況下，將應用估值模型。

在我們的財務報表中按公允價值記錄的資產和負債根據與用於衡量其公允價值的投入相關的判斷水平進行分類。與這些資產和負債的公平估值投入相關的主觀性數量直接相關的層次層次如下：

級別1-輸入在報告日期未調整，相同資產在活躍市場中的報價。活躍市場是指資產或負債交易發生的頻率和數量足以持續提供定價信息的市場。

我們持有的公允價值資產通常包括在此級別1下的是貨幣市場證券，其中公允價值基於公開報價。

級別2-除了級別1中包含的報價外，通過與報告日期和工具預期壽命期間的市場數據關聯，可以直接或間接觀察到資產或負債的輸入。

我們持有的公允價值資產一般在第2級下評估，包括政府支持的企業債券、美國國庫券和公司債券以及商業票據。我們利用第三方定價服務開發公允價值計量，其中公允價值基於估值方法，例如使用可觀察到的市場輸入(包括基準收益率、報告交易、經紀/交易商報價、投標、報價和其他參考數據)的模型。我們使用來自外部定價服務提供商和其他在線報價系統的報價來驗證我們的第三方定價服務提供商提供的投資的公允價值。我們審查來自我們的第三方定價服務提供商的獨立審計師的報告，特別是關於金融工具定價和估值的控制，並確保我們的內部控制解決某些控制缺陷(如果有)，以及補充的用户實體控制是否到位。

第3級-很少或根本沒有市場活動支持的不可觀察的輸入，對資產或負債的公允價值具有重要意義，並反映管理層對市場參與者在報告日期為資產或負債定價時將使用的最佳估計。考慮到評估技術中固有的風險和模型輸入中固有的風險。

我們沒有按3級分類的公允價值資產和負債。

經常性公允價值

在經常性基礎上以公允價值計量的金融資產根據對估值的重要投入的最低水平(以千為單位)在下表中進行分類：

12.租賃協議

我們目前根據與房東HCP BTC，LLC(以前稱為Slough BTC，LLC)簽訂的不可取消的租賃協議租用我們的研究和辦公空間，該協議原定於2018年到期。租賃期限提供了最多兩個額外期限的續訂選項，每個期限為五年。2017年7月，我們行使選擇權，將租約期限再延長五年，至2023年1月，並修改了續約期內的每月基本租金金額。

在2014年12月，我們與無關的第三方簽訂了轉租協議，並於2017年進行了修訂，該協議佔用了約57，000平方英尺的研究和辦公空間。2017年2月，我們簽訂了對轉租協議的修訂，在相同的轉租條款下，增加了另外9，328平方英尺的轉租研究和辦公空間。自2017年7月起，對轉租協議進行了修訂，主要是將轉租期限延長至2023年1月，並將每月基本租金修改為與我們將支付給房東的金額相等。由於延期轉租協議下的未來轉租收入與我們將支付給房東的金額相同，因此我們沒有確認與此修訂相關的任何轉租損失。我們預期在2023年1月之前，未來的轉租收入(不包括我們的分租人在設施運營費用中的份額)約為1510萬美元。

我們於2019年1月1日採用修改後的追溯方法通過了主題842，並選擇了過渡方法和過渡指導下允許的一系列實際權宜之計，從而使我們能夠繼續進行我們的歷史租賃分類和我們對合同是否為租賃或是否包含租賃的評估。我們還選擇將租賃和非租賃組件(如公共區域維護費)合併為單一租賃，並選擇使用標準允許的短期租賃例外。

由於於2019年1月1日採用了主題842，我們確認了3280萬美元的經營權資產和3320萬美元的租賃負債，並在採用之日取消確認資產負債表中399，000美元的遞延租金。這些金額是使用我們剩餘租賃付款的現值計算的，估計增量借款利率為9%，這代表我們租賃的加權平均貼現率。截至2019年1月1日，我們的累積赤字沒有累積效應調整。截至2019年9月30日，我們資產負債表中的運營租賃使用權資產為2，760萬美元，租賃負債為2，840萬美元。截至2019年9月30日，我們租賃的加權平均剩餘期限為3.33年。

在截至2019年9月30日的3個月和9個月中，我們運營租賃費用的組成部分如下(以千為單位)：

與公司截至2019年9月30日的3個月和9個月的經營租賃相關的補充信息如下(單位：千)：

下表列出了截至2019年9月30日我們的運營租賃負債的未來租賃付款(單位：千)：

在採用時，我們沒有任何尚未開始的其他重要租賃。

在截至2019年9月30日的三個月和九個月中，我們擁有以下運營轉租信息(以千為單位)：

下表列出了截至2019年9月30日，我們預期在轉租下收到的未來租賃付款(單位：千)：

13.債款

於2019年9月27日，我們與MidCap Financial Trust(MidCap)簽訂了日期為2019年9月27日(截止日期)的信用和安全協議(信用協議)。信貸協議提供了一項60，000，000美元的定期貸款信貸安排，包括以下部分：(I)於截止日期，1，000萬美元的定期貸款本金總額，(Ii)至2020年12月31日，額外的1，000萬美元的定期貸款融資，由我方選擇，(Iii)至2021年3月31日，額外的20，000，000美元的定期貸款融資，但須滿足某些條件並由我方選擇，及(Iv)至2022年3月31日，額外的20，000，000美元的定期貸款融資，但須滿足某些條件，條件為根據信貸協議的條款，信貸協議下的義務由我們所有資產中完善的擔保權益(知識產權和某些其他慣常排除的財產除外)提供擔保。

貸款的未償還本金餘額按一個月倫敦銀行同業拆借利率加5.65%的年利率計息，以倫敦銀行同業拆借利率下限1.50%為限，並按月支付欠款。從2019年10月1日開始，我們最初將支付24個月的純利息付款，隨後支付36個月的攤銷付款。在滿足信貸協議中規定的某些條件後，僅計息期限將延長至36個月，再次延長至48個月。所有未付本金和應計利息不遲於2024年9月1日到期並支付。最終支付定期貸款時到期的最終付款費用為本金的2.5%。

我們可以自願預付全部或部分款項，但需支付一定的預付款保費和額外的利息。信用協議還包含某些條款，例如違約事件和控制條款的更改，如果觸發，我們將要求我們對期限貸款進行強制預付款，這需要某些預付款溢價和額外的利息支付。

如上所述，在信貸協議結束時，第一批資金為1000萬美元。該設施還使我們能夠根據我們的選擇獲得額外的5000萬美元，其中4000萬美元取決於某些習慣條件的實現。下表列出了我們預計截至2019年9月30日未償還貸款的未來最低付款(以千為單位)：

我們支付了總計211，000美元的某些成本和費用，這些費用直接從資產負債表上的定期貸款中扣除，並在貸款期限內按比例攤銷為利息支出，使用有效利息方法。截至2019年9月30日，未攤銷發行成本和債務折扣達到211，000美元。

截至2019年9月30日的三個月和九個月，與信貸協議相關的利息支出(包括債務折扣攤銷)為8，000美元。截至2019年9月30日，應計利息為7，000美元。截至2019年9月30日，貸款未償還餘額為980萬美元，其中包括應計的最終付款費用和未攤銷債務淨折扣。

信貸協議包含某些契約，其中要求我們在一年的指定時間提交財務報告，並在提取第三部分或第四部分時保持最低淨收入和1000萬美元的現金。截至2019年9月30日，我們沒有違反任何契約。

14.後續事件

在2019年10月，我們與Medison Pharma簽訂了獨家商業化許可協議，將福斯塔替尼在加拿大和以色列的所有潛在適應症商業化，我們收到了500萬美元的預付款，其中包括預付款。

在2019年10月，我們宣佈EMA的人類用藥品委員會(CHMP)對營銷授權申請(MAA)進行了積極的趨勢投票。積極趨勢投票的指示是用於治療對其他治療無效的成人患者中的慢性免疫性血小板減少症。CHMP打算在11月的會議上對他們的建議進行最後表決。在正式提出積極的CHMP意見之前，歐盟委員會有權批准在歐洲使用的藥物，預計將在收到意見大約60天后作出決定。這樣的批准可以使產品於2020年初在最初的歐洲市場推出。根據我們與Grifols的協議，在EMA批准福斯塔替尼用於慢性ITP的福斯塔替尼後，我們將從Grifols收到2000萬美元的付款。

第2項。管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析

本討論和分析應與我們的財務報表和本報告中包含的附註以及我們截至2018年12月31日的Form 10-K年度報告中包括的經審核的財務報表和附註一起閲讀。截至2019年9月30日的九個月的經營業績並不一定表明未來過渡期或整個會計年度可能出現的業績。

本Form 10-Q季度報告包含對未來業績的預期，以及證券法第27A節和交易法21E節所指的其他前瞻性陳述，涉及風險和不確定因素。我們通常使用“可能”、“將”、“應該”、“可能”、“預期”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“打算”或這些術語的否定或類似表達來識別這些前瞻性陳述。這些陳述貫穿本季度報告的Form 10-Q，是關於我們目前的預期、信念或意圖的陳述，主要涉及我們的運營和相關行業發展。這些聲明的示例包括但不限於有關以下內容的聲明：我們的業務和科學戰略；與TAVALISSE的商業化和營銷相關的風險和不確定因素；FDA、EMA或其他監管機構可能就福斯塔替尼做出不利決定的風險；我們和我們的合作者的產品開發計劃的進展，包括臨牀測試，及其結果的時間安排；我們的公司合作和可能從我們的合作中獲得的收入以及這些潛在付款的時間；我們對監管提交和批准的期望；我們的我們的現金和資本資源是否充足以及對額外資本的需求；以及我們的運營和法律風險。您不應過分依賴這些前瞻性陳述。由於許多原因，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的大不相同，包括由於本季度報告表格10-Q第二部分第1A項“風險因素”項下討論的風險和不確定因素。任何前瞻性陳述僅在其作出之日發表，我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，以反映該陳述發表之日之後的事件或情況，或反映意外事件的發生。新的因素不時出現，我們無法預測會出現哪些因素。此外，我們無法評估每個因素對我們業務的影響，或任何因素或因素的組合可能導致實際結果與任何前瞻性陳述中包含的結果大不相同的程度。

概述

我們是一家致力於發現、開發和提供新型小分子藥物的生物技術公司，這些藥物可以顯著改善免疫和血液病、癌症和罕見疾病患者的生活。我們的開創性研究側重於對疾病機制至關重要的信號通路。我們的第一個FDA批准的產品是TAVALISSE®(福斯塔替尼二鈉六水合物)，一種口服SYK抑制劑，用於治療對以前的治療反應不足的慢性ITP成人患者。我們目前的臨牀項目包括福斯塔替尼在自身免疫性溶血性貧血(AIHA)中的3期研究，R835的1期研究，我們白細胞介素受體相關激酶(IRAK)計劃的專有分子，以及R552的1期研究，R552是我們的受體相互作用蛋白1(RIP1)計劃的專有分子。此外，我們與合作伙伴BerGenBio、Daiichi、Aclaris和Astra Zeneca正在開發候選產品。

業務更新

2018年4月，我們獲得FDA批准我們的第一個產品TAVALISSE®，一種口服SYK抑制劑，用於治療對以前的治療反應不足的慢性免疫性血小板減少症的成人患者。TAVALISSE於2018年5月29日在美國推出。在截至2019年9月30日的三個月中，我們報告了TAVALISSE的淨產品銷售額為1170萬美元。與2019年第二季度相比，2019年第三季度的產品淨銷售額增加了約150萬美元或15%，這在一定程度上是由於繼續吸收和使用該產品作為類固醇難治性患者的早期治療選擇，以及患者中強烈的持續治療。我們的全面整合的商業團隊由銷售、營銷、市場準入和

商業運營功能，我們繼續執行進入美國ITP市場的商業戰略，據估計，截至2019年，美國ITP市場的年銷售額超過10億美元。

我們在美國以外地區將福斯塔替尼商業化的全球戰略的執行取得了重大進展。我們最近與Kissei和Grifols的商業合作為我們在全球推進fostamatinib並進入全球ITP市場奠定了基礎。截至2019年，全球ITP市場估計超過18億美元。Kissei是一家領先的日本製藥公司，擁有豐富的開發經驗和在亞洲市場取得商業成功的記錄。Grifols是全球最大的靜脈免疫球蛋白(IVIG)供應商之一，已與歐洲血液學家和血液學家/腫瘤學家建立了關係，並在整個歐盟建立了分銷基礎設施

2018年10月，我們與Kissei達成獨家許可和供應協議，開發福斯塔替尼並在日本、中國、臺灣和大韓民國將福斯塔替尼用於所有當前和潛在的適應症並將其商業化。根據該協議，我們收到了3300萬美元的預付款，有可能獲得高達1.47億美元的開發、監管和商業里程碑付款。我們還將收到以福斯塔替尼獨家供應給Kissei的分級淨銷售額為基礎的中上20%範圍內的產品轉讓價格付款。

2019年1月，我們與Grifols達成獨家許可協議，在歐洲和土耳其將福斯塔替尼在所有適應症(包括慢性ITP、AIHA和IgAN)中商業化。根據該協議，我們收到了3000萬美元的預付款，有可能在總的監管和商業里程碑中獲得2.975億美元，其中包括在EMA批准後為慢性ITP中的福斯塔替尼支付2000萬美元。我們還將收到基於分級淨銷售額的階梯式兩位數版税付款，這可能達到淨銷售額的30%。如果在2021年，在協議簽署兩週年之後，福斯塔替尼還沒有被EMA批准用於在歐洲治療ITP，Grifols將有權在六個月的時間內終止整個協議，這將終止他們對ITP、AIHA和所有其他適應症的所有權利。在這種有限的情況下，我們將向Grifols支付2500萬美元，並重新獲得在歐洲和其他地區的福斯塔替尼的所有權利。我們保留Kissei，Grifols和Medison製藥有限公司以外的福斯塔替尼的全球權利。(麥迪遜)領土。

在2019年5月，我們在福斯塔替尼治療熱抗體自身免疫性溶血性貧血(AIHA)的關鍵3期臨牀試驗中招募了第一名患者。臨牀試驗方案要求大約80名患者進行24周的研究，我們預計在2021年中期報告TOPLINE結果。我們最近的第二階段試驗結果表明，福斯塔替尼可能是一種有效的治療選擇。我們的關鍵研究的臨牀試驗地點是開放的，並且已經開始招收病人。對於選址過程，我們正在利用我們在慢性ITP中進行的第三階段試驗中的位置和關係。此外，2018年1月，FDA授予福斯塔替尼孤兒藥物稱號，用於治療温暖的AIHA。

在2019年9月，我們與MidCap簽訂了6000萬美元定期貸款融資的信貸協議。在結束時，第一批資金為1000萬美元。該設施還使我們能夠根據自己的選擇獲得額外的5000萬美元，其中4000萬美元取決於某些習慣條件的實現。

2019年10月，RIGEL與Medison簽訂了獨家商業化許可協議，將福斯塔替尼在加拿大和以色列的所有潛在適應症中商業化。我們收到了500萬美元的預付款，其中包括預付款。

2019年10月，我們宣佈EMA的CHMP對MAA進行了積極的趨勢投票。積極趨勢投票的指示是用於治療對其他治療無效的成人患者中的慢性免疫性血小板減少症。CHMP打算在11月的會議上對他們的建議進行最後表決。在正式提出積極的CHMP意見之前，歐盟委員會有權批准在歐洲使用的藥物，預計將在收到意見大約60天后作出決定。這樣的批准可以使產品於2020年初在最初的歐洲市場推出。根據我們與Grifols的協議，在EMA批准福斯塔替尼用於慢性ITP的情況下，我們將從Grifols獲得2000萬美元的付款。

流動性和資本資源

自成立以來，我們主要通過銷售股權證券和根據我們的合作協議支付合同付款來為我們的運營提供資金。2019年9月，我們與MidCap簽訂了6000萬美元的定期貸款信貸安排，並提取了1000萬美元，我們還收到了Aclaris提供的400萬美元開發里程碑付款，用於根據我們的協作協議(日期為2015年8月27日)完成某項活動。2019年10月，根據我們的商業化許可協議，我們從Medison收到了500萬美元的預付款。我們將TAVALISSE商業化，研究和開發活動，包括臨牀前研究和臨牀試驗，消耗大量資金。截至2019年9月30日，我們擁有大約1.075億美元的現金、現金等價物和短期投資。我們相信，我們現有的資本資源將足以支持我們目前和預計的資金需求，包括我們正在進行的TAVALISSE在美國的商業化，至少從10-Q表格提交之日起的未來12個月。

我們的收入包括來自TAVALISSE和里程碑的產品銷售，以及來自與我們的公司合作伙伴和合作者的贊助研究和許可協議的其他付款。我們未來的潛在收入可能包括來自TAVALISSE的產品銷售，以及來自我們當前合作伙伴和我們未來與之簽訂協議的新合作伙伴的付款(如果有的話)，具體時間和金額目前尚不清楚。

管理變更

在2019年10月，我們宣佈任命Wolfgang Dummer為我們的新執行副總裁兼首席醫療官。Dummer博士在世界一流機構有20多年的臨牀和藥物開發經驗，以及廣泛的學術歷史。最近，他在Aridis製藥公司擔任首席醫務官。在那裏，他負責監督抗菌免疫療法領域藥物開發的所有方面。在此之前，他曾在BioMarin製藥公司擔任臨牀開發副總裁。在那裏，他領導了深度罕見疾病管道的開發，包括公司領先的市場產品Vimizim(Elosulfase Alpha)。在加入BioMarin之前，Dummer博士在Genentech，Inc.的臨牀研究和開發方面工作了11年，其重要性與日俱增。(現在是羅氏的一部分)，監督許多項目，包括Rituximab。Dummer博士是一名經過董事會認證的臨牀皮膚病專家和過敏症專家/免疫學家。在他的職業生涯中，他發表了50多篇同行評議的期刊文章，並發表了40多篇摘要、演示和書籍投稿。

我們的產品組合

下表總結了我們的投資組合：