美國
證券交易委員會
哥倫比亞特區華盛頓20549
表格·10-Q
(馬克一)
|
根據1934年“證券交易法”第13或15(D)條提交的季度報告 |
截至2019年9月30日的季度期間
或
|
☐ |
1934年“交換法”“13或15(D)”節下的過渡報告 |
從過渡時期到過渡時期，從“”、“”到“”、“”。
委員會檔案編號001-36076
命運治療公司
(章程中規定的註冊人的確切姓名)
|
特拉華州 |
|
65-1311552 |
|
(州或其他司法管轄權 註冊成立或組織) |
|
(IRS僱主 識別號碼) |
|
|
|
|
|
3535通用原子法院，加利福尼亞州聖地亞哥，Suite200，San Diego(加利福尼亞州聖地亞哥) |
|
92121 |
|
(主要行政機關地址) |
|
(郵政編碼) |
(858) 875-1800
(登記人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
|
每一類的名稱 |
交易符號 |
每間交易所的註冊名稱 |
|
普通股 |
宿命 |
納斯達克全球市場 |
通過複選標記表明註冊人(1)^是否在之前的12個^月內提交了1934年“證券交易法”(Securities Exchange Act Of 1934)第13或15(D)^節要求提交的所有報告(或在註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)，以及(2)^在過去的90個^天內一直受此類提交要求的約束。^是^^···☐
通過複選標記指示註冊人在之前12個月內(或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)是否已根據S-T規則(本章232.405節)以電子方式提交了需要提交的每個交互式數據文件。···☐
用複選標記表明註冊人是大型加速申請者，加速申請者，非加速申請者，較小的報告公司，還是新興的成長型公司。參見“交換法”規則12b-2中“大型加速歸檔公司”、“小型報告公司”和“新興增長公司”的定義。
|
大型^加速^^文件管理器 |
☐ |
|
加速^Filer |
|
|
非加速報税器 |
☐ |
|
較小的^報告^^公司 |
|
|
新興成長型公司 |
☐ |
如果是新興成長型公司，請通過複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交易法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。☐
通過複選標記表明註冊人是否是空殼公司(如《交換法》第12b-2條規則所定義)。☐···
截至2019年11月4日，註冊人的普通股已發行75，592，739股，每股票面價值0.001美元。
命運治療公司
表格·10-Q
目錄
|
|
|
|
頁 |
|
第一部分財務信息 |
|
|
|
|
第1項 |
簡明合併財務報表(未審計) |
|
3 |
|
|
截至2019年9月30日(未審計)和2018年12月31日(未審計)的簡明綜合資產負債表 |
|
3 |
|
|
截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合經營報表和全面虧損(未審計) |
|
4 |
|
|
截至2019年9月30日和2018年9月30日止九個月的簡明綜合現金流量報表(未審計) |
|
5 |
|
|
簡明綜合財務報表附註(未審計) |
|
6 |
|
項目2. |
管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 |
|
22 |
|
項目3. |
關於市場風險的定量和定性披露 |
|
31 |
|
項目4. |
管制和程序 |
|
32 |
|
|
|
|
|
|
第二部分其他信息 |
|
|
|
|
第1項 |
法律程序 |
|
33 |
|
第1A項 |
危險因素 |
|
33 |
|
項目2. |
未登記的股權證券銷售和收益使用 |
|
59 |
|
項目3. |
高級證券違約 |
|
59 |
|
項目4. |
礦山安全披露 |
|
59 |
|
項目5. |
其他資料 |
|
59 |
|
第6項 |
陳列品 |
|
60 |
|
|
|
|
|
|
簽名 |
|
61 |
|
2
第一部分財務信息
項目1.簡明合併財務報表(未審計)
命運治療公司
簡明綜合資產負債表
(以千為單位，共享和每份數據除外)
|
|
|
9月30日 |
|
|
12月31日 |
|
||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
||
|
|
|
(未審計) |
|
|||||
|
資產 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金及現金等價物 |
|
$ |
249,588 |
|
|
$ |
190,514 |
|
|
應收帳款 |
|
|
— |
|
|
|
500 |
|
|
短期投資及相關到期應收賬款 |
|
|
53,235 |
|
|
|
10,493 |
|
|
預付費用和其他流動資產 |
|
|
2,810 |
|
|
|
3,689 |
|
|
流動資產總額 |
|
|
305,633 |
|
|
|
205,196 |
|
|
財產和設備，淨額 |
|
|
9,653 |
|
|
|
5,125 |
|
|
經營租賃使用權資產 |
|
|
23,160 |
|
|
|
— |
|
|
限制性現金 |
|
|
227 |
|
|
|
227 |
|
|
協作合同資產 |
|
|
1,525 |
|
|
|
1,958 |
|
|
其他資產 |
|
|
9 |
|
|
|
526 |
|
|
總資產 |
|
$ |
340,207 |
|
|
$ |
213,032 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
負債與股東權益 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應付帳款 |
|
$ |
5,715 |
|
|
$ |
4,205 |
|
|
應計費用 |
|
|
13,843 |
|
|
|
10,926 |
|
|
CIRM獎勵負債，流動部分 |
|
|
2,106 |
|
|
|
2,106 |
|
|
遞延收入，當期部分 |
|
|
3,367 |
|
|
|
7,588 |
|
|
經營租賃負債，流動部分 |
|
|
1,632 |
|
|
|
— |
|
|
長期債務，流動部分 |
|
|
13,932 |
|
|
|
2,438 |
|
|
流動負債總額 |
|
|
40,595 |
|
|
|
27,263 |
|
|
遞延租金 |
|
|
— |
|
|
|
3,401 |
|
|
應計費用 |
|
|
— |
|
|
|
549 |
|
|
遞延收入，扣除流動部分 |
|
|
4,496 |
|
|
|
7,500 |
|
|
CIRM獎勵負債，扣除流動部分 |
|
|
1,404 |
|
|
|
1,404 |
|
|
經營租賃負債，扣除流動部分 |
|
|
25,670 |
|
|
|
— |
|
|
長期債務，扣除流動部分 |
|
|
— |
|
|
|
12,446 |
|
|
承諾和或有事項 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
股東權益： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
優先股，票面價值0.001美元；授權股--5，000，000 2019年9月30日和2018年12月31日；A級敞篷車 已發行和未發行的優先股--2019年9月30日2，794，549股 2018年12月31日為2，819，549 |
|
|
3 |
|
|
|
3 |
|
|
普通股，票面價值0.001美元；授權股--150，000，000 2019年9月30日和2018年12月31日；發佈和 未償--2019年9月30日75，415，948和64，693，681 2018年12月31日 |
|
|
75 |
|
|
|
65 |
|
|
額外實收資本 |
|
|
623,156 |
|
|
|
445,799 |
|
|
累計其他綜合收益(虧損) |
|
|
51 |
|
|
|
(2 |
) |
|
累積赤字 |
|
|
(355,243 |
) |
|
|
(285,396 |
) |
|
股東權益總額 |
|
|
268,042 |
|
|
|
160,469 |
|
|
總負債和股東權益 |
|
$ |
340,207 |
|
|
$ |
213,032 |
|
請參見附帶的註釋。
3
命運治療公司
簡明綜合經營報表和綜合損失
(以千為單位，共享和每份數據除外)
|
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
||||||||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
||||
|
|
|
(未審計) |
|
|
(未審計) |
|
||||||||||
|
協作收入 |
|
$ |
2,429 |
|
|
$ |
1,026 |
|
|
$ |
7,878 |
|
|
$ |
3,079 |
|
|
業務費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與發展 |
|
|
23,202 |
|
|
|
13,637 |
|
|
|
62,561 |
|
|
|
41,929 |
|
|
一般和行政 |
|
|
6,346 |
|
|
|
4,081 |
|
|
|
16,966 |
|
|
|
11,501 |
|
|
業務費用共計 |
|
|
29,548 |
|
|
|
17,718 |
|
|
|
79,527 |
|
|
|
53,430 |
|
|
運營損失 |
|
|
(27,119 |
) |
|
|
(16,692 |
) |
|
|
(71,649 |
) |
|
|
(50,351 |
) |
|
其他收入(費用)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利息收入 |
|
|
910 |
|
|
|
339 |
|
|
|
3,016 |
|
|
|
1,046 |
|
|
利息費用 |
|
|
(400 |
) |
|
|
(429 |
) |
|
|
(1,214 |
) |
|
|
(1,266 |
) |
|
其他收入(費用)總額，淨額 |
|
|
510 |
|
|
|
(90 |
) |
|
|
1,802 |
|
|
|
(220 |
) |
|
淨損失 |
|
$ |
(26,609 |
) |
|
$ |
(16,782 |
) |
|
$ |
(69,847 |
) |
|
$ |
(50,571 |
) |
|
其他綜合收益(虧損)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
可供出售證券的未實現收益(損失)，淨額 |
|
|
(42 |
) |
|
|
1 |
|
|
|
53 |
|
|
|
(11 |
) |
|
綜合損失 |
|
$ |
(26,651 |
) |
|
$ |
(16,781 |
) |
|
$ |
(69,794 |
) |
|
$ |
(50,582 |
) |
|
每普通股基本和稀釋後的淨虧損 |
|
$ |
(0.40 |
) |
|
$ |
(0.31 |
) |
|
$ |
(1.06 |
) |
|
$ |
(0.95 |
) |
|
用於計算每股基本淨虧損和稀釋淨虧損的加權平均普通股 |
|
|
66,929,503 |
|
|
|
54,185,022 |
|
|
|
65,695,188 |
|
|
|
53,364,823 |
|
請參見附帶的註釋。
4
命運治療公司
簡明現金流量表
(千)
|
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
||
|
|
|
(未審計) |
|
|||||
|
經營活動 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
$ |
(69,847 |
) |
|
$ |
(50,571 |
) |
|
調節淨虧損與經營活動中使用的淨現金的調整： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
折舊攤銷 |
|
|
1,570 |
|
|
|
877 |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
|
12,827 |
|
|
|
4,509 |
|
|
債務折扣和債務發行成本的攤銷 |
|
|
47 |
|
|
|
57 |
|
|
投資保費和折價的累加和攤銷淨額 |
|
|
(558 |
) |
|
|
(299 |
) |
|
協作合同資產攤銷 |
|
|
433 |
|
|
|
— |
|
|
非現金利息費用 |
|
|
238 |
|
|
|
279 |
|
|
遞延租金 |
|
|
— |
|
|
|
137 |
|
|
遞延收入 |
|
|
(7,225 |
) |
|
|
8,421 |
|
|
為許可協議發行普通股 |
|
|
— |
|
|
|
6,100 |
|
|
營業資產和負債的變化： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應收帳款 |
|
|
500 |
|
|
|
(500 |
) |
|
預付費用和其他資產 |
|
|
867 |
|
|
|
(558 |
) |
|
應付帳款和應計費用 |
|
|
2,766 |
|
|
|
3,918 |
|
|
使用權資產和租賃負債，淨額 |
|
|
742 |
|
|
|
— |
|
|
經營活動中使用的現金淨額 |
|
|
(57,640 |
) |
|
|
(27,630 |
) |
|
投資活動 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
購買財產和設備 |
|
|
(4,805 |
) |
|
|
(1,186 |
) |
|
購買短期投資 |
|
|
(106,182 |
) |
|
|
(55,660 |
) |
|
短期投資到期日 |
|
|
64,050 |
|
|
|
40,000 |
|
|
投資活動所用現金淨額 |
|
|
(46,937 |
) |
|
|
(16,846 |
) |
|
融資活動 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
從股權激勵計劃中發行普通股，發行淨額 成本 |
|
|
2,109 |
|
|
|
1,914 |
|
|
公開發行普通股所得收益，扣除發行成本 |
|
|
162,542 |
|
|
|
134,822 |
|
|
CIRM獎的收益 |
|
|
— |
|
|
|
2,140 |
|
|
長期債務本金償還 |
|
|
(1,000 |
) |
|
|
— |
|
|
籌資活動提供的現金淨額 |
|
|
163,651 |
|
|
|
138,876 |
|
|
現金、現金等價物和限制現金的淨變化 |
|
|
59,074 |
|
|
|
94,400 |
|
|
期初現金、現金等價物和限制現金 |
|
|
190,741 |
|
|
|
89,074 |
|
|
期末現金、現金等價物和限制現金 |
|
$ |
249,815 |
|
|
$ |
183,474 |
|
|
補充披露現金流量信息 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
已付利息 |
|
$ |
938 |
|
|
$ |
929 |
|
|
非現金投融資活動補充時間表 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
在應付帳款中購買財產和設備 |
|
$ |
804 |
|
|
$ |
50 |
|
請參見附帶的註釋。
5
命運治療公司
簡明綜合財務報表附註
(未經審計)
|
1. |
重大會計政策的組織和總結 |
組織
命運治療公司該公司於2007年4月27日在特拉華州註冊成立，其主要業務位於加利福尼亞州聖地亞哥。該公司是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於開發用於癌症和免疫疾病的程序化細胞免疫療法。該公司的細胞治療系列包括NK細胞和T細胞免疫腫瘤學項目，包括來自克隆誘導多能幹細胞(IPSC)系的現成工程產品候選產品，以及免疫調節項目，包括用於預防造血細胞移植患者危及生命的併發症和提高自身免疫性疾病患者免疫耐受性的產品候選產品。它的適應性細胞治療計劃是基於該公司新穎的體外細胞編程方法，它應用於調節治療功能和指導免疫細胞的命運。
截至2019年9月30日，該公司已將其幾乎所有努力投入到產品開發、籌集資本和建設基礎設施上，並未從其治療產品的任何銷售中產生任何收入。迄今為止，該公司的收入來自合作協議和政府撥款。
公開發行股票
2019年9月，本公司完成了普通股的公開發行，其中一些與本公司董事有關聯的投資者根據一份貨架登記聲明，以每股17.50美元的價格購買了9，890，000股普通股。此次發行的總收益為1.731億美元，在扣除1070萬美元與發行相關的成本(其中10萬美元截至2019年9月30日未付)後，淨收益為1.624億美元。
2018年9月，本公司完成普通股公開發售，投資者(其中部分與本公司董事有關聯)根據一份貨架登記聲明，以每股13.50美元的價格購買了10，648，149股普通股。此次發行的總收益為1.438億美元，扣除與此次發行相關的890萬美元成本後，淨收益為1.349億美元。
2017年12月，該公司完成了普通股的公開發行，其中投資者根據一份貨架登記聲明以每股4.20美元的價格購買了10，953，750股普通股。此次發售的總收益為4600萬美元，在扣除與發行相關的300萬美元成本(其中30萬美元是在截至2018年9月30日的9個月期間支付的)後，淨收益為4300萬美元。
預算的使用
公司未經審計的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則(GAAP)編制的。編制本公司未經審計的簡明綜合財務報表需要管理層作出影響資產、負債、收入和支出的報告金額的估計和假設，以及在本公司未經審計的簡明綜合財務報表和附註中披露或有資產和負債。本公司未經審計的簡明綜合財務報表中最重要的估計與應計費用有關。雖然這些估計是基於公司對當前事件和未來可能採取的行動的瞭解，但實際結果可能最終與這些估計和假設大不相同。
合併原則
未經審計的簡明綜合財務報表包括公司及其子公司的賬目，即在英國註冊的Fate治療公司，在荷蘭註冊的Fate治療公司，B.V.以及在美國註冊的Tfinity治療公司。到目前為止，這些子公司的總運營並不顯著，所有公司間交易和餘額都已在合併中消除。
現金、現金等價物和限制現金
現金和現金等價物包括現成的支票和儲蓄賬户、貨幣市場賬户和貨幣市場基金中的現金。本公司認為自購買之日起原始到期日為三個月或更少的所有高流動性投資均為現金等價物。
6
下表提供了未經審計的簡明綜合資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制現金的對賬，這些現金總和等於截至2019年9月30日的未經審計的簡明綜合現金流量表中顯示的相同金額的總和(以千為單位)：
|
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
||
|
現金及現金等價物 |
|
$ |
249,588 |
|
|
$ |
183,247 |
|
|
限制性現金 |
|
|
227 |
|
|
|
227 |
|
|
未經審計的簡明綜合現金流量表中顯示的現金總額、現金等價物和限制現金 |
|
$ |
249,815 |
|
|
$ |
183,474 |
|
包括在受限現金中的金額是保證公司的信用卡限額及其設施租賃所需的保證金。
投資
投資作為可供出售證券入賬，並按公允價值列賬，未實現收益和損失在其他全面收益(虧損)中報告。分類為可供出售債務證券的投資的攤銷成本根據溢價的攤銷和到期日折價的增加進行調整。這種攤銷和增值包括在利息收入中。分類為可供出售證券的投資的已實現損益和被判斷為非暫時性的價值下降(如果有的話)包括在其他收入或費用中。出售證券的成本是基於具體的識別方法。分類為可供出售的證券的利息和股息包括在利息收入中。
未經審計的中期財務信息
附隨的中期簡明綜合財務報表未經審計。這些未經審計的中期簡明綜合財務報表是根據公認會計原則並遵循美國證券交易委員會(SEC)的中期報告要求編制的。根據這些規則的許可，通常需要的某些腳註或其他財務信息可以濃縮或省略。中期未經審計的簡明綜合財務報表應與公司截至2018年12月31日的財務報表和附註一起閲讀，該報表包含在公司截至2018年12月31日的年度報表“10-K”中，該年度由公司於2019年3月5日提交給證券交易委員會。管理層認為，未經審核中期簡明綜合財務報表乃按與經審核財務報表相同的基準編制，幷包括為公平列報本公司財務狀況及其經營結果及全面虧損及其呈報期間的現金流量所需的所有調整，其中僅包括正常的經常性調整。截至2019年9月30日的三個月和九個月的結果不一定表明整個財年或任何其他中期或任何未來年度或期間的預期結果。
收入確認
本公司確認收入的方式描述了將產品或服務的控制權轉移給客户，並反映了本公司有權獲得此類產品或服務的對價金額。在此過程中，公司遵循五個步驟：(I)確定與客户的合同，(Ii)確定合同中的履行義務，(Iii)確定交易價格，(Iv)將交易價格分配給履行義務，以及(V)當(或作為)客户獲得對產品或服務的控制權時確認收入。本公司在應用收入確認標準時考慮合同條款和所有相關事實和情況。本公司將收入確認標準(包括使用任何實際權宜之計)持續適用於具有相似特徵和類似情況的合同。
客户是與公司簽訂合同的一方，合同的目的是獲得作為公司正常活動產出的產品或服務，以換取對價。要被視為合同，(I)合同必須得到批准(書面、口頭或按照其他習慣的商業慣例)，(Ii)各方關於要轉讓的產品或服務的權利可以被識別，(Iii)要被轉讓的產品或服務的付款條件可以被識別，(Iv)合同必須具有商業實質(即預期未來現金流的風險、時間或金額因合同而發生變化)，及(V)本公司可能會收取其有權收取的實質上所有代價，以換取產品或服務的轉讓。
7
履行義務被定義為向客户轉讓產品或服務的承諾。公司確定轉讓產品或服務(或一組產品或服務，或實質上相同且具有相同轉讓模式的一系列產品和服務)的每個承諾。如果(I)客户可以單獨或與客户隨時可用的其他資源一起從產品或服務中受益，以及(Ii)公司將產品或服務轉讓給客户的承諾與合同中的其他承諾分開，則產品或服務是不同的。轉讓產品或服務的每個不同承諾都是收入確認的會計單位。如果轉讓產品或服務的承諾不能與合同中的其他承諾分開識別，則此類承諾應合併為單一的履行義務。
交易價格是公司有權以將產品或服務的控制權轉讓給客户而獲得的對價金額。為釐定交易價格，本公司考慮是否存在任何重要融資成分、任何可變因素的影響、非現金代價和應付給客户的代價。如果存在重要的融資成分，則根據貨幣的時間價值調整交易價格。如果存在可變性因素，公司必須估計其預期收到的對價，並將該金額用作確認產品或服務轉讓給客户時的收入的基礎。有兩種確定可變對價金額的方法：(I)期望值方法，即可能對價金額範圍內概率加權金額的總和，以及(Ii)最可能金額方法，它確定可能對價金額範圍內的單個最可能金額。
如果合同具有多個履行義務，則本公司將交易價格分配給每個不同的履行義務，其金額反映本公司有權獲得的代價，以換取履行每個不同的履行義務。對於每個不同的履行義務，收入在公司轉讓適用於該履行義務的產品或服務的控制權時(或作為)確認。
在本公司首次在履行履行義務之前收到對價的情況下，本公司將該等對價歸類為遞延收入，直至(或作為)本公司履行履行義務為止。在公司在收到對價之前首先履行履行義務的情況下，對價記為應收賬款。
如果將被確認的資產的預期攤銷期限為一年或更短，或者如果資產的金額並不重要，公司將在發生時支付獲得和履行合同的增量成本。否則，如果這些成本對合同是增量的，並且按照與基礎合同的收入確認成比例的費用攤銷，則這些成本將作為合同資產資本化。
租約
自2019年1月1日起生效，公司在合同開始時確定合同是否包含租賃。本公司目前有與其租用辦公室和實驗室空間的設施有關的租賃，這些租賃被歸類為經營租賃。這些租賃導致簡明綜合資產負債表中的經營使用權(ROU)資產、流動經營租賃負債和非流動經營租賃負債。本公司並無任何融資租賃。租期為12個月或更短的租約被視為短期租約，不承認ROU資產和租賃義務。與短期租約有關的付款在租賃期內以直線方式支出。
租賃負債代表因租賃而產生的支付租賃款項的義務，ROU資產代表在租賃期內使用租賃中確定的標的資產的權利。租賃負債按尚未支付的租賃付款的現值計量，並使用租賃開始日確定的租賃貼現率進行貼現。為了確定現值，當容易確定時使用隱含速率。對於沒有提供隱含利率的租賃，本公司在確定租賃付款的現值時，根據租賃開始日期可獲得的信息確定遞增借款利率。ROU資產按租賃付款的現值計量，還包括任何預付租賃付款和任何其他間接成本，並不包括收到的任何租賃獎勵。租賃條款可能包括當合理確定公司將行使該期權時延長或終止租賃的期權的影響。經營租賃的租賃費用在租賃期內以直線方式確認。本公司將每類基礎資產的所有租賃和非租賃組件聚合到單個租賃組件中。
以股票為基礎的薪酬
以股票為基礎的補償費用代表授予日期的成本，員工股票期權和限制性股票單位授予的公允價值在獎勵的必要服務期(通常是歸屬期)內以直線方式確認。對於以業績為基礎的里程碑歸屬的股票期權授予，費用在里程碑可能實現或業績條件達到之後的剩餘服務期內記錄。對於歸屬受制於基於業績的里程碑和市場條件的股票期權授予，費用在基於業績的里程碑可能實現或業績條件已達到的時間點之後的派生服務期內記錄。本公司使用Black-Scholes期權定價模型估計股票期權授予的公允價值，但授予期權的授予受到基於業績的里程碑和市場條件的影響，這兩種情況都使用基於網格的模型進行估值。限制性股票單位的公允價值基於公司普通股在授予日在納斯達克全球市場報告的收盤價。本公司確認所有獎勵的沒收，因為此類沒收發生。
8
可轉換優先股
在評估優先股的分類和計量時，公司應用相關會計準則來區分負債和權益。強制贖回的優先股被視為負債，並按公允價值計量。有條件可贖回的優先股被視為臨時權益。所有其他優先股被視為股東權益。
在對包含轉換期權的混合合同進行會計處理時，本公司應用衍生工具和對衝的相關會計準則(除了區分負債和權益)。轉換選項必須從東道國工具中分成兩部分，並根據某些標準作為獨立的金融工具計入。該等準則包括以下情況：(I)嵌入衍生工具的經濟特徵及風險與宿主合約的經濟特徵及風險並無明確及密切相關；(Ii)包含嵌入衍生工具及宿主合約的混合工具並未根據其他適用會計原則以公允價值重新計量，且於發生時在收益中呈報公允價值變動；及(Iii)具有與嵌入衍生工具相同條款的獨立工具將被視為衍生工具。衍生工具隨後在每個報告日期按公允價值計量，公允價值的變化在收益中報告。
綜合損失
綜合損失被定義為在一段時間內來自非所有者來源的交易和其他事件和情況引起的權益變化。其他全面虧損包括分類為可供出售證券的投資的未實現收益和虧損，這是適用期間淨虧損與綜合虧損之間的唯一差異。
每股普通股淨虧損
每股普通股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數，不考慮普通股等價物。所介紹期間的攤薄普通股等價物包括可轉換優先股、購買普通股的認股權證以及公司股票期權和激勵計劃下未償還的普通股期權和限制性股票單位。就所呈報的所有期間而言，用於計算由於本公司淨虧損狀況而導致的基本和稀釋流通股的股份數量沒有差異。
在截至2019年9月30日的三個月和九個月中，公司分別實現了2660萬美元和6980萬美元的淨虧損。在截至2019年9月30日的三個月和九個月中，潛在稀釋證券的股份總計為2400萬股，其中包括與公司A級可轉換優先股所有流通股的假設轉換相關的1400萬股，以及在行使流通股期權和結算流通股限制股時可發行的普通股總計1000萬股。
截至2018年9月30日的三個月和九個月，公司分別實現淨虧損1680萬美元和5060萬美元。截至2018年9月30日的3個月和9個月，潛在稀釋證券股份總計2170萬股，包括與公司所有A級可轉換優先股的所有流通股假設轉換相關的1410萬股股份，以及在行使流通股期權和結算流通股限制股時可發行的750萬股普通股。
持續經營評估
當綜合考慮相關條件和事件表明該實體可能無法履行其自財務報表印發之日起一年內到期的債務時，對該實體繼續作為持續經營的企業的能力存在實質性的懷疑。該公司確定，自這些財務報表發佈之日起至少12個月內，沒有任何條件或事件會對其繼續作為持續經營的企業的能力產生重大懷疑。
最近通過的會計公告
2018年6月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了2018-07年度會計準則更新(ASU)。ASU 2018-07擴展了會計準則編撰(ASC)718，·薪酬-股票薪酬，·的範圍，以包括從非員工那裏獲得商品和服務的基於股份的支付交易。與基於員工股份的支付獎勵的會計要求一致，ASC 718範圍內的非員工基於股份的支付獎勵將按實體在交付貨物或提供服務時有義務發行的股權工具的授予日公允價值計量。ASU 2018-07對2018年12月15日之後開始的會計年度有效。？公司在2019年第一季度採用修改後的追溯方法進行更新。採納對公司未經審計的簡明綜合財務報表沒有產生重大影響。
9
2016年2月，FASB發佈了ASU 2016-02，《租賃協議》(主題842)(ASC 842)，其中要求承租人確認租賃責任和使用權資產，適用於租賃期超過12個月的所有租賃。本指南對2018年12月15日之後的年度報告期有效，包括該年度內的過渡期，並允許提前採用。公司可以採用本指南，對財務報表中最早的比較期間開始後存在或簽訂的租賃採用修改的追溯方法。2018年7月，FASB發佈了ASU 2018-11，它提供了額外過渡方法的選項，允許實體在採用日最初應用新的租賃指南，並確認採用期間保留收益期初餘額的累積效應調整。
本公司採用ASU 2018-11中詳述的可選過渡方法於2019年1月1日生效，導致運營使用權資產增加1660萬美元，截至生效日期未經審計的簡明綜合資產負債表的總負債增加1820萬美元。由於採用ASU 2016-02，本公司截至二零一九年九月三十日止三個月及九個月的未經審核簡明綜合經營報表及全面虧損並無重大影響。由於選定的過渡方法，對呈報的前期未經審計的簡明綜合財務報表沒有影響。本公司選擇了過渡指導下允許的一系列實際權宜之計，其中包括允許本公司延續歷史租賃分類。此外，本公司選擇確定租賃期限的事後準備，並選擇將每類標的資產的所有租賃和非租賃組成部分彙總為單一租賃組成部分。
最近發佈的會計公告
2018年11月，FASB發佈了ASU 2018-18，其中澄清了ASC主題808“協作安排”和ASC主題606“與客户的合同收入”之間的交互。除其他事項外，該指南還澄清了，當協作安排參與者是帳户單位上下文中的客户時，協作參與者之間的某些交易應作為主題606下的收入進行核算。·ASU 2018-18對2019年12月15日之後的財年有效。該公司目前正在評估該指南的預期影響，但不認為採用該指南將對公司的綜合財務報表產生實質性影響。
2016年6月，FASB發佈了ASU 2016-13“金融工具-信用損失：金融工具信用損失的計量”，其中要求實體使用基於預期損失的前瞻性方法來估計某些類型的金融工具的信用損失，包括貿易應收賬款和可供出售的債務證券，從而修正了減值模型。該標準在2019年12月15日之後的財年有效，允許提前採用。公司目前正在評估指南的預期影響，但不認為採用本指南將對公司的綜合財務報表產生實質性影響。
2018年8月，FASB發佈了ASU No.2018-13(ASU 2018-13)。ASU 2018-13，公允價值計量(主題820)：披露框架-對公允價值計量的披露要求的更改，通過添加、更改或刪除某些披露來修改ASC 820中的披露要求。ASU 2018-13對2019年12月15日之後的財年有效。該公司目前正在評估該指南的預期影響，但不認為採用該指南將對公司的綜合財務報表產生實質性影響。
|
2. |
協作和許可協議 |
Ono協作和選項協議
2018年9月14日，公司與小野製藥有限公司簽訂了合作與期權協議(ONO協議)。(ONO)聯合開發和商業化兩個現成的IPSC衍生嵌合抗原受體(CAR)T細胞產品候選者。第一個現成的IPSC衍生的CAR T細胞候選者(候選者1)針對在某些淋巴母細胞性白血病上表達的抗原，而第二個現成的iPSC衍生的CAR T細胞候選者(候選者2)靶向由ONO在某些實體瘤上表達的新抗原(每個候選者和統稱為候選者)。
根據Ono協議，該公司和Ono正在聯合開發計劃下共同開展研究和開發活動，目標是將每一位候選人推進到預先確定的臨牀前里程碑。本公司已授予Ono在指定時間內根據某些知識產權獲得獨家許可的選擇權，以開發和商業化(A)亞洲的候選人1，本公司保留在世界所有其他地區的開發和商業化的權利，以及(B)候選人2在世界所有地區的權利，根據聯合安排，本公司保留在美國和歐洲共同開發和共同商業化候選人2的權利，據此，公司有資格分享至少50%的利潤和虧損(各一份期權)。
對於每一位候選人，期權將在以下日期中最早的一個到期：(A)達到預先確定的臨牀前里程碑，(B)ONO終止候選人的研究和開發活動，(C)(I)生效日期後四年，(Ii)完成聯合開發計劃(選擇期)下預期的所有適用活動中較晚的日期。該公司保留了兩個候選人的全球製造權。
10
根據Ono協議的條款，Ono就簽訂Ono協議向本公司支付了一筆不可退還和不可貸記的預付款1000萬美元。此外，作為對公司在聯合開發計劃下進行研究和臨牀前開發的考慮，Ono向公司支付聯合開發計劃中包括的年度預算中規定的公司年度研究和開發費用，這些費用估計在聯合開發計劃過程中總計為2000萬美元。公司於2018年10月收到500萬美元，作為研發第一年的預付款。
此外，根據Ono協議的條款，Ono已經同意向本公司支付高達4000萬美元的額外費用，這取決於在期權期限內實現臨牀前里程碑(期權里程碑)和Ono行使期權(期權執行費)。這些費用是除了預付款和研發費用之外的。
根據Ono行使期權的情況，以及特定地區內每名候選人的某些臨牀、監管和商業里程碑(里程碑)的實現情況，公司有權獲得候選人1的里程碑付款總額高達2.85億美元，候選人2的里程碑付款總額高達89500萬美元，如果公司如上所述選擇共同開發和共同商業化候選人2，則美國和歐洲的候選人2的適用里程碑付款將減少50%。本公司還有資格根據ONO在指定地區對每個候選人的年度淨銷售額收取從中位數到低兩位數的分級版税(版税)，此類版税可能會有所減少。
如果Ono在期權期限內沒有為候選人行使期權，或如果Ono在候選人各自的期權期限內沒有為候選人行使任何期權，則Ono協議將就候選人終止。此外，在另一方違約、破產或專利挑戰的情況下，任何一方均可終止ONO協議；前提是，ONO可在ONO協議生效日期兩週年後的任何時間，以候選人為單位，(X)以候選人為單位終止ONO協議，或(Y)以候選人或國家為基礎，在選擇期屆滿後的任何時間，以候選人或國家為單位終止ONO協議，但須受某些限制。Ono協議將在適用的特許權使用費期限到期時，或在Ono協議下的所有適用付款義務到期時，按候選人和國家/地區的具體情況到期。
公司應用ASC 808，協作安排，並確定小野協議適用於此類指導。本公司的結論是，Ono代表一位客户，並應用了ASC？606“與客户的合同收入”(ASC 606)的相關指導，以評估ONO協議的適當會計處理。根據本指南，本公司確定了其履行義務，包括向ONO授予許可，在一定條件下將其知識產權授予ONO，開展研究服務，以及參與聯合指導委員會。本公司確定，其向ONO授予許可其某些知識產權，但須遵守某些條件，這與其他履行義務沒有區別，因為此類授予取決於研究服務的行為和結果。因此，根據ASC 606，許可證被分類為象徵性知識產權。此外，本公司確定其研究服務的行為與其他績效義務沒有區別，因為此類行為取決於聯合指導委員會的指導。因此，本公司決定，所有履約義務應作為一項綜合履約義務入賬，而合併履約義務將在研究服務的預期經營期限(估計為四年)內轉讓。
本公司還評估了2018年9月收到的1000萬美元的一次性、不可退還和不可貸記的付款以及2018年10月500萬美元的第一年研發費用預付款，Ono協議項下是否存在重要的融資組成部分。該評估評估了以下情況是否：(I)代價的大量金額是可變的，(Ii)代價的金額或支付時間會根據未來事件的發生或不發生而有所變化，這些事件基本上不在本公司或Ono的控制範圍內，以及(Iii)履行義務的轉移時間由Ono自行決定。根據其評估，該公司得出結論，沒有一個重要的融資組成部分。
本公司還評估了小野協議項下任何可變因素的影響。這種評估評估了收到(I)臨牀前里程碑和期權費用的可能性，(Ii)各種臨牀、監管和商業里程碑付款，以及(Iii)任一候選產品的淨銷售額的特許權使用費。根據其評估，本公司得出結論，基於這些可變成分出現的可能性，交易價格中沒有包含重大可變因素。
根據ASC 606，本公司確定，Ono協議項下的初始交易價格為3000萬美元，包括1000萬美元的預付、不可退還和不可貸記的付款以及總計估計為2000萬美元的研究和開發費用。1000萬美元的預付款被記錄為遞延收入，並根據與Ono協議下預計發生的預計總成本相比產生的實際成本，隨着時間的推移與公司在估計四年期間開展研究服務的情況一起確認為收入，因為研究和開發活動是合併履約義務的主要組成部分。？公司將第一年預付的500萬美元研究和開發費記錄為遞延收入，這些費用在提供研究服務時被確認為收入。
11
鑑於與期權里程碑、里程碑或期權行使費用有關的重大不確定性，本公司沒有為任何期權里程碑、里程碑或期權行使費分配交易價格，也沒有為任何特許權使用費分配交易價格。
作為本公司簽訂ONO協議的直接結果，本公司向本公司現有許可人支付了總計200萬美元的再許可代價。再許可代價200萬美元代表ASC 340項下的資產、其他資產和遞延成本，並與公司在Ono協議下的收入確認一起攤銷到研究和開發費用中。在截至2019年9月30日的三個月和九個月中，公司分別確認了20萬美元和40萬美元的此類費用。本公司並未確認截至2018年9月30日止三個月及九個月的任何攤銷費用。截至2019年9月30日，小野協議合同資產餘額為150萬美元。
在截至2019年9月30日的三個月和九個月，公司根據Ono協議分別確認了240萬美元和650萬美元的收入。這些收入包括與研究服務相關的160萬美元，與截至2019年9月30日的三個月的預付款相關的80萬美元，與研究服務相關的430萬美元，以及與截至2019年9月30日的9個月的預付款相關的220萬美元。本公司截至2018年9月30日止三個月及九個月並無根據小野協議確認任何收入。截至2019年9月30日，與Ono協議相關的遞延收入總額為790萬美元，其中340萬美元歸類為流動收入。
Juno協作和許可協議
2015年5月4日，公司與Juno治療公司簽訂了戰略研究合作和許可協議(Juno協議)。朱諾公司(Juno)將篩選和鑑定可增強Juno基因工程T細胞免疫療法治療性能的小分子。朱諾協議項下為期四年的初步研究期限於2019年5月4日如期結束，總體協議在收到2019年5月發生的最後一次季度研究付款20萬美元后終止。預計Juno不會提供額外資金。
本公司應用ASC？606來評估Juno協議的適當會計處理。根據本指南，公司確定了其履行義務，包括在某些條件下向其某些知識產權授予全球獨家許可、開展研究服務以及參與聯合研究委員會。
截至二零一九年九月三十日止三個月內，根據朱諾協議並無確認收入。在截至2019年9月30日的9個月內，根據Juno協議確認的總收入為140萬美元，其中包括與預付費用和股權溢價相關的70萬美元，以及與研究服務相關的70萬美元。根據朱諾協議確認的截至2018年9月30日的三個月和九個月的總收入分別為100萬美元和310萬美元。預計未來期間不會根據“朱諾協議”確認額外收入。
紀念斯隆·凱特琳癌症中心許可協議
2018年5月15日，公司與紀念斯隆·凱特琳癌症中心(MSK)簽訂了修訂並恢復的獨家許可協議(修訂後的MSK許可證)。經修訂的MSK許可證修訂並重申了本公司與MSK於2016年8月19日簽訂的獨家許可協議(原始MSK許可證)，據此，本公司與MSK就涉及IPSC衍生細胞免疫療法(包括源自汽車工程的IPSC的T細胞和NK細胞)的組合物和方法的相關權利達成獨家許可協議。
根據修訂後的MSK許可證，MSK向公司授予了與新汽車構造和現成汽車T細胞相關的某些專利和專利申請的額外許可證，包括使用集羣式定期間隔短迴文重複(CRISPR)和其他創新技術進行生產，在每種情況下研究、開發和商業化全球所有人類治療用途領域的許可產品。公司有權根據修訂後的MSK許可證的條款向某些許可權利授予再許可，在這種情況下，公司有義務向MSK支付本公司收到的某些再許可收入的一定百分比。
公司向MSK公司發行了500，000股公司的普通股(MSK股票)，作為回報，MSK公司返還了其在Tfinity治療公司的全部權益。(Tfinity)給公司。因此，在修訂的MSK許可證的生效日期，Tfinity是公司的全資子公司。MSK股票是根據1933年修訂的“證券法”(“證券法”)的一項豁免登記發行的，依據“證券法”第4(A)(2)條，涉及不涉及公開發行的發行人的交易。
此外，公司還支付了50萬美元的預付款。公司還有義務在協議期限內向MSK支付年度許可證維護費，並在獲得許可產品的指定臨牀、監管和商業里程碑以及許可產品淨銷售的版税支付後支付里程碑款項。
此外，如果許可產品達到指定的臨牀里程碑，MSK則有資格收到額外的里程碑付款，其中欠MSK的此類付款金額取決於該公司的普通股價格相對於在實現該臨牀里程碑之日之後普通股價格的某些增長。
12
鑑於圍繞實現臨牀里程碑的高度不確定性以及公司普通股價格的必要上漲，公司沒有記錄此類付款的負債。
合同簽訂後，公司確認了總計530萬美元的研究和開發費用，包括向MSK支付50萬美元的預付現金和發行MSK股票，價值480萬美元，與修訂後的MSK許可證相關。
Gladstone許可協議
2018年9月11日，公司與J.David Gladstone Institutes(Gladstone)簽訂了獨家許可協議(Gladstone許可協議)。
根據Gladstone許可協議，Gladstone向公司授予了某些專利和專利申請(專利權)的獨家許可，用於研究、開發、製造和商業化來自IPSC的人類療法。專利權涵蓋CRISPR和工程核酸酶失活的CRISPR相關蛋白-9(DCas9)系統的使用，稱為CRISPR激活(CRISPRa)系統，用於細胞重新編程和IPSC生成。
作為根據Gladstone許可協議授予的權利的代價，本公司向Gladstone發行了100，000股本公司普通股(Gladstone股份)。Gladstone股份是根據證券法下的豁免登記發行的，依據證券法第4(A)(2)條關於不涉及公開發行的發行人的交易。
此外，公司向Gladstone支付了10萬美元的預付款，並有義務在達到指定的臨牀、監管和商業里程碑以及專利權所涵蓋的人類治療產品淨銷售的低個位數的階段性特許權使用費後，向Gladstone支付總計高達190萬美元的里程碑式付款。本公司還有義務向Gladstone支付與許可專利權的再許可相關的本公司收到的某些收入的低至中個位數的分級百分比。
合同簽訂後，公司確認總計140萬美元的研究和開發費用，包括向Gladstone支付10萬美元的預付現金和發行Gladstone股票，價值130萬美元，與Gladstone許可協議相關。
|
3. |
加州再生醫學研究所獎 |
2018年4月5日，公司執行了與加利福尼亞再生醫學研究所(CIRM)的獎勵協議，根據該協議，CIRM授予公司400萬美元，用於將公司的FT516候選產品推進到用於治療晚期實體瘤患者的首個人體臨牀試驗，包括結合單克隆抗體治療(該獎勵)。根據獎勵條款，公司有資格獲得五筆總額為400萬美元的不同金額的付款，其中一筆付款在執行獎勵時應收，四筆付款在整個項目期內完成某些里程碑後應收。該獎項受公司某些共同資助要求的約束，公司需要根據該獎項提供CIRM進度和財務更新報告。2018年12月，該公司與CIRM討論了其在晚期實體瘤以外的複發性/難治性血液系統惡性腫瘤中追求FT516臨牀開發的意圖，以及該公司傾向於首先提交用於復發/難治性血液系統惡性腫瘤的FT516的IND申請，而不是晚期實體瘤。2019年1月，該公司提交了用於復發/難治性血液系統惡性腫瘤的FT516的IND申請，該IND申請於2019年2月被FDA批准。該公司已通知CIRM其這樣做的意圖。在暫停時，根據該獎項可獲得額外的50萬美元的資金。
根據獎勵條款，本公司可自行決定將獎勵視為貸款或贈予。如果公司選擇將獎勵視為貸款，o公司將有義務償還授予CIRM的獎勵總額中i)60%，ii)80%，iii)100%或iv)100%外加7%加LIBOR的利息，該還款率取決於公司選擇時FT516的臨牀開發階段。如果公司在獎勵之日起10年內沒有選擇將獎勵視為貸款，獎勵將被視為授予，公司將有義務向CIRM支付商業銷售的特許權使用費FT516，直到該特許權使用費相當於根據獎勵授予本公司的總金額的9倍。
由於本公司可能在其選舉中償還部分或全部獎勵，因此本公司將獎勵作為一項負債記賬，直至選舉時間。截至2019年9月30日，公司已根據該獎項收到總額為350萬美元的付款。收到的合計金額在隨附的未經審計的簡明綜合資產負債表上記錄為CIRM負債，並根據當前資產負債表十二個月內的潛在應付金額分類為流動或非流動金額。
13
|
4. |
投資 |
該公司將部分過剩現金投資於美國國債，期限從購買之日起三至十二個月不等。這些債務證券根據到期日歸類為隨附的未經審計的簡明綜合資產負債表中的短期投資，並計入可供出售的證券。
下表總結了截至2019年9月30日和2018年12月31日作為可供銷售證券入賬的公司投資(以千為單位)：
|
|
|
成熟性 (年) |
|
攤銷 成本 |
|
|
未實現 損失 |
|
|
未實現 利得 |
|
|
估計數 公允價值 |
|
||||
|
2019年9月30日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國國債 |
|
1或更少 |
|
|
53,184 |
|
|
|
— |
|
|
|
51 |
|
|
|
53,235 |
|
|
總計 |
|
|
|
$ |
53,184 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
51 |
|
|
$ |
53,235 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2018年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國國債 |
|
1或更少 |
|
|
10,495 |
|
|
|
(2 |
) |
|
|
— |
|
|
|
10,493 |
|
|
總計 |
|
|
|
$ |
10,495 |
|
|
$ |
(2 |
) |
|
$ |
— |
|
|
$ |
10,493 |
|
本公司於每個報告期結束時檢討其投資持有量，並利用各種因素，包括本公司在到期前出售相關證券的意向，以及本公司是否更有可能需要在收回攤銷基準前出售有關證券，以確定任何未實現的虧損是否為非暫時性的。在截至二零一九年九月三十日及二零一八年九月三十日止三個月及九個月的每個月內，本公司並無確認任何減值或出售投資的已實現收益或虧損，本公司亦不認為其任何投資並非暫時減值。
|
5. |
公允價值計量 |
由於這些工具的短期性質，應付賬款和應計負債的賬面金額被視為代表其各自的公允價值。基於本公司可用於類似條款貸款的借款利率(被視為如下所述的第2級投入)，本公司認為長期債務的公允價值接近其賬面價值。
會計指引界定公允價值，為衡量公允價值建立一致的框架，並擴大按經常性或非經常性基礎上按公允價值計量的每個主要資產和負債類別的披露。公允價值被定義為退出價格，代表在市場參與者之間有序交易中出售資產或為轉移負債而支付的金額。因此，公允價值是一種基於市場的計量，應根據市場參與者在為資產或負債定價時將使用的假設來確定。作為考慮此類假設的基礎，會計準則建立了三層公允價值層次結構，該層次結構將用於計量公允價值的投入按如下順序排列：
第1級：可觀察到的投入，如活躍市場的報價；
第2級：除活躍市場的報價外，可直接或間接觀察到的投入；以及
第3級：不可觀察的輸入，其中幾乎沒有或沒有市場數據，這需要報告實體制定自己的假設。
14
按經常性公允價值計量的金融資產包括本公司的現金等價物和短期投資。現金等價物由貨幣市場基金和由美國國債組成的短期投資組成。下表列出了截至2019年9月30日和2018年12月31日以公允價值定期計量的公司資產(以千為單位)：
|
|
|
|
|
|
|
公允價值計量 報告日期使用 |
|
|||||||||
|
|
|
總計 |
|
|
報價 處於活動狀態 市場 雷同 資產 (1級) |
|
|
顯着性 其他 可觀測 輸入量 (第2級) |
|
|
顯着性 不可觀察 輸入量 (第3級) |
|
||||
|
截至2019年9月30日： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金等價物 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
貨幣市場基金 |
|
$ |
249,588 |
|
|
$ |
249,588 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
短期投資 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國國債 |
|
|
53,235 |
|
|
|
53,235 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
總計 |
|
$ |
302,823 |
|
|
$ |
302,823 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
截至2018年12月31日： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金等價物 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
貨幣市場基金 |
|
$ |
190,514 |
|
|
$ |
190,514 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
短期投資 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國國債 |
|
|
10,493 |
|
|
|
10,493 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
總計 |
|
$ |
201,007 |
|
|
$ |
201,007 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
本公司從其投資管理人的市場報價中獲取定價信息，並通常使用標準可觀察輸入(包括報告交易、經紀/交易商報價以及出價和/或要約)確定投資證券的公允價值。
本公司的非金融資產或負債均無以非經常性基準按公允價值入賬。在所介紹的期間內，沒有發生級別之間的轉移。
截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司沒有按經常性公允價值計量的重大財務負債。
|
6. |
應計費用和長期債務 |
應計費用
當前應計費用包括以下內容(以千為單位)：
|
|
|
9月30日 2019 |
|
|
十二月三十一號， 2018 |
|
||
|
應計工資和其他員工福利 |
|
$ |
3,451 |
|
|
$ |
2,938 |
|
|
應計臨牀試驗相關費用 |
|
|
5,946 |
|
|
|
4,729 |
|
|
應計其他 |
|
|
4,446 |
|
|
|
3,259 |
|
|
當期應計費用 |
|
$ |
13,843 |
|
|
$ |
10,926 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
長期應計費用包括與公司長期債務相關的最終付款費用的應計費用。
15
長期債務
長期債務和未攤銷貼現餘額如下(以千為單位)：
|
|
|
9月30日 2019 |
|
|
十二月三十一號， 2018 |
|
||
|
長期債務 |
|
$ |
14,000 |
|
|
$ |
15,000 |
|
|
減少債務發行成本和折扣，扣除當前淨額 部分 |
|
|
— |
|
|
|
(54 |
) |
|
長期債務，扣除債務發行的長期部分 成本和折扣 |
|
|
14,000 |
|
|
|
14,946 |
|
|
減去長期債務的流動部分 |
|
|
(14,000 |
) |
|
|
(2,500 |
) |
|
長期債務，淨額 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
12,446 |
|
|
長期債務的當期部分 |
|
$ |
14,000 |
|
|
$ |
2,500 |
|
|
減去債券發行成本和貼現的流動部分 |
|
|
(68 |
) |
|
|
(62 |
) |
|
長期債務的當期部分，淨額 |
|
$ |
13,932 |
|
|
$ |
2,438 |
|
硅谷銀行債務工具
2014年7月30日，本公司與硅谷銀行(“本行”)簽訂了經修訂和恢復的貸款和擔保協議(“恢復的LSA”)，以本公司的幾乎所有資產(不包括某些知識產權)為抵押。恢復後的LSA修改並重申了“貸款和擔保協議”，日期為2009年1月5日，經我們和銀行之間的修訂(“貸款協議”)。根據重置的LSA，銀行同意向本公司提供本金總額高達20.0百萬美元的貸款，包括(I)10.0億美元的定期貸款，於截止日期(A期貸款)提供資金；及(Ii)若達到指定的臨牀里程碑，合計最高可達10.0億美元的額外定期貸款，可在2014年12月31日之前使用(每人一筆B期貸款)。在2014年12月31日之前，銀行同意向本公司提供合計高達20.0億美元的貸款，包括(I)10.0億美元的定期貸款，於截止日期(A期貸款)及(Ii)若達到指定的臨牀里程碑，合計可達10.0億美元的額外定期貸款(每人一筆B期貸款)。2014年12月24日，該公司選擇在B期貸款下提取全部10.0億美元。
2017年7月14日(第一次修訂生效日期)，本公司與本行於2014年7月30日簽訂了本公司與本行對恢復後的LSA的第一次修訂(“SVB貸款修訂)”。根據“SVB貸款修正案”，銀行於2017年7月14日向公司提供了一筆額外的定期貸款，本金為1500萬美元(2017年期限貸款)，其中一部分用於全額償還公司在恢復LSA下與銀行的現有未償還債務，包括未償還本金、應計利息和最終付款費用。在全額償還恢復LSA下本公司與銀行的現有未償還債務後，2017年期限貸款剩餘部分給公司的現金收入為#美元。(1)根據“SVB貸款修訂”，銀行於2017年7月14日向公司提供了一筆本金1500萬美元的額外定期貸款，其中一部分用於全額償還公司在恢復LSA下與銀行的現有未償債務，其中包括未償還本金、應計利息和最終付款費用。本公司確定償還恢復的LSA及發行2017年期限貸款為債務清償，並相應於第一修正案生效日期按公允價值計入2017年期限貸款。
2017年定期貸款於2022年1月1日(期限貸款到期日)到期，年利率浮動等於(I)比最優惠利率(SVB貸款修正案)高3.50%或(Ii)7.25%；但在任何情況下，該利率不得超過8.25%。利息在每個月的第一天按月支付。截至2019年9月30日的利率為8.25%。
從2017年8月1日至2019年1月1日(僅計息期間)，公司只需按月支付利息。2019年1月，在達到產品開發里程碑後，公司選擇僅將利息期限從2019年1月1日延長至2019年7月31日(包括在內)。本公司須按30個月攤銷時間表，按月平均分30期償還本金，外加每月應計利息付款。在截至2019年9月30日的三個月和九個月內，公司為2017年定期貸款支付了總計100萬美元的本金。
公司在期限貸款到期日到期的最終付款應包括2017年期限貸款的所有未償還本金和應計和未付利息，^外加7.5%，或110萬美元的最終付款費用。此最終付款費用應計為2017期貸款期限內的利息費用，並記錄在應計費用中。
截至2019年9月30日，本公司評估了其償還2017年定期貸款的能力和意向，以確定2017年定期貸款下未償還金額的適當資產負債表分類。本公司打算使用截至2019年9月30日的手頭資金在未來12個月內償還2017年期限貸款的餘額，因此，已將與債務相關的所有剩餘餘額歸類為簡明綜合資產負債表上的短期餘額。
根據與本行簽訂的貸款協議，本公司須維持其在本行的存款及證券賬户，並遵守各項營運契諾及違約條款。違反任何這些契諾或條款可能導致協議下的違約，這將導致該貸款項下的所有未償還債務立即到期和應付。到目前為止，公司一直遵守所有這些契約和條款。
16
在截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月中，公司錄得與2017年定期貸款相關的利息支出總額為40萬美元。截至二零一九年九月三十日及二零一八年九月三十日止九個月，本公司與2017年定期貸款有關的利息開支總額分別錄得120萬美元及130萬美元。
權證
關於重新啟動的LSA項下的“B期貸款”的融資，本公司向該銀行及其關聯公司之一發出了完全可行使的認股權證，以每股4.08美元的行使價購買總計98，039股本公司的普通股(2014年認股權證)。2018年3月，部分2014年的認股權證被行使，以換取本公司34，149股普通股的無現金交易。在2019年7月，2014年未發行認股權證的剩餘餘額以無現金交易方式為39，263股本公司普通股行使。因此，截至2019年9月30日，2014年的認股權證均未到期。
就SVB貸款修訂而言，本公司於第一修訂生效日期向本行發出於2024年7月屆滿的完全可行使認股權證(2017年認股權證)，以購買合共91，463股本公司普通股(可予調整)，行使價相當於每股3.28美元。使用Black-Scholes期權定價模型確定2017年認股權證的合計公允價值為20萬美元，並記錄為2017年期限貸款的債務折扣。此債務折扣使用實際利率法在2017年期限貸款期限內攤銷至利息支出。本公司確定2017年定期貸款於第一修正案生效日期的實際利率為10.2%。2018年9月，2017年認股權證全面行使，以換取本公司67，952股普通股的無現金交易。
關於本公司與本行於2009年達成的一項債務協議，本公司向本行發出了可完全行使的認股權證，以按每股7.21美元的加權平均行使價購買合共36，074股本公司普通股。在2019年1月，部分認股權證被行使，以換取公司在無現金交易中的1，245股普通股。在2019年7月，未償認股權證的剩餘餘額以無現金交易方式為21，012股本公司普通股行使。截至2019年9月30日，沒有與先前債務協議相關的認股權證仍未兑現。
|
7. |
租約 |
本公司根據不可取消的經營租賃租賃其總部辦公室和實驗室空間。2018年5月，本公司修訂本租約，將租賃期延長至2028年年底，並同意從2019年1月開始租用與其現有空間相同的大樓內的額外空間。由於修訂而租賃的額外空間被視為單獨租賃用於會計目的，並於2019年1月租賃開始之日記錄在未經審計的簡明綜合資產負債表上，導致經營權資產增加770萬美元，租賃負債總額增加960萬美元。本公司可按當時普遍的市場利率，於2028年年底後將每份租賃的年期延長五年，惟須本公司向業主交付事先十二個月的書面通知。此外，本公司保留於2025年10月後終止每項租賃的權利，惟須本公司向業主交付12個月的事先書面通知及提前終止付款250萬美元。於採納ASC 842之日及於租賃開始日期，本公司並不合理地確定其會行使延續選擇權或終止選擇權，因此，在釐定總租賃期限時並無包括此等選擇權。租賃需要支付公共區域維護和其他可變成本的額外可變費用。考慮到這些成本的可變性質，它們被確認為發生的費用。此外，租約在租期內須繳付某些固定的康樂設施費用。這些成本被視為非租賃組成部分，已與租賃組成部分合計成單個租賃組成部分，以確定未來租賃付款總額。就租賃而言，本公司有一份現金擔保的不可撤銷備用信用證，金額為20萬美元。
截至2019年9月30日，公司經營租賃的未來最低付款為3910萬美元，將在剩餘的加權平均租賃期9.3年內支付。經營租賃負債的加權平均貼現率為8.0%，這是本公司在採用ASC 842之日和租賃開始時的增量借款利率。
截至2019年9月30日的三個月，運營租賃費用總額為150萬美元，其中包括與固定付款的直線確認相關的90萬美元，以及與租賃相關的可變成本相關的60萬美元。截至2019年9月30日的九個月，經營租賃費用總額為460萬美元，其中280萬美元與直線確認固定付款相關，180萬美元與租賃相關的可變成本。
截至2019年9月30日的三個月和九個月，與短期租賃相關的短期租賃費用總額分別為40萬美元和60萬美元。
17
截至2019年9月30日，公司運營租賃的未來最低付款如下(以千為單位)：
|
|
|
操作 租賃付款 |
|
|
|
2019年剩餘 |
|
$ |
913 |
|
|
2020 |
|
|
3,760 |
|
|
2021 |
|
|
3,873 |
|
|
2022 |
|
|
3,989 |
|
|
2023 |
|
|
4,109 |
|
|
2024 |
|
|
4,232 |
|
|
此後 |
|
|
18,238 |
|
|
未貼現的租賃付款總額 |
|
$ |
39,114 |
|
|
減去：推定利息 |
|
|
(11,812 |
) |
|
租賃總負債 |
|
$ |
27,302 |
|
該公司在紐約的辦公室和實驗室空間的額外運營租約尚未開始。該租賃預計於2019年第四季度開始，租賃期為兩年。根據尚未開始的經營租賃，未來的最低付款總額為30萬美元。
|
8. |
可轉換優先股與股東權益 |
可轉換優先股
於二零一六年十一月，本公司完成一項股份配售，投資者(其中部分與本公司董事及高級人員有關聯)購買本公司之可轉換優先股及普通股(二零一六年十一月配售)。公司以每股13.30美元的價格發行了2，819，549股無表決權的A類可轉換優先股(A類優先股)，每股可轉換為5股普通股，條件在2016年11月22日向特拉華州國務卿提交的A類優先股的優先權、權利和限制指定證書(COD)中定義。A級優先股是由Redmiler Group，LLC(統稱為Redmiler)的附屬實體獨家購買的。COD的條款禁止Redmiler將A類優先股轉換為公司的普通股，如果作為轉換的結果，Redmiler及其關聯公司將擁有超過9.99%的公司當時已發行和未發行的普通股(Redmiler百分比限制)，該百分比可以在Redmiler選擇61天后向公司發出通知後改變，以(I)小於或等於19.99%的任何其他數字或(Ii)根據納斯達克的要求得到公司股東的批准2017年5月2日，公司股東批准在轉換A類優先股流通股時發行總計不超過14，097，745股普通股。因此，紅英里有權在其選舉中將紅英里百分比限制提高到超過19.99%的任何百分比。作為2016年11月配售的一部分，公司還以每股2.66美元的價格發行了7，236，837股普通股。2016年11月配售的毛收入為5670萬美元，扣除與配售相關的成本後，淨收益為5490萬美元。
A類優先股是無表決權的股票，規定的票面價值為每股0.001美元，可以轉換為公司普通股的5股，轉換價格為每股2.66美元，這是公司普通股在發行之日的公允價值。A類優先股的持有人享有與公司普通股持有人相同的股息權。此外，A類優先股的清算優先權在本公司普通股的持有人和A類優先股的持有人之間是平等的，按每名此類持有人持有的股份數量按比例計算(為此被視為A類優先股已轉換為普通股)。
本公司根據ASC^480對負債或權益分類的A類優先級進行評估，將負債與權益區分開來，並確定權益處理是適當的，因為A級優先級不符合可轉換工具在此項下定義的負債工具的定義。具體地説，A類優先股不可強制贖回，也不體現以可能需要轉讓資產的方式回購本公司控制範圍以外的股份的義務。此外，本公司根據ASC 480的指導，確定A類優先股將被記錄為永久權益，而不是臨時權益，因為它們不可贖回現金或其他資產(I)在固定或可確定的日期，(Ii)在持有人的選擇下，以及(Iii)在發生並非完全由本公司控制的事件時。
本公司還根據ASC 815，衍生品和對衝的規定對A類優先進行評估，包括考慮需要從股權宿主分叉的嵌入衍生品。基於此評估，本公司確定轉換期權與股權宿主明顯且密切相關，因此不需要分叉。
可轉換優先股的發行可以產生有益的轉換特徵(BCF)，當債務或股權證券發行帶有嵌入式轉換期權時就會出現，因為轉換期權的有效執行價格低於承諾日標的股票的市場價格，因此在初始階段對投資者(或貨幣中)有益。
18
A類優先股的有效轉換價格為每股普通股2.66美元，相當於公司股票在承諾日的市場價格。因此，不存在BCF。
本公司亦於二零一六年十一月配售中與若干購買者訂立註冊權協議(註冊權協議)，不包括與本公司董事及高級職員有聯繫的購買者，要求本公司登記以轉售有關股份。根據註冊權協議的要求，本公司按照註冊權協議的要求，以向證券交易委員會提交的表格S-3登記了2016年11月配售中發行的所有相關股份，登記聲明已於2017年1月宣佈生效。
在截至2019年9月30日的三個月內，25，000股A類優先股轉換為125，000股公司普通股。
股票期權和限制性股票單位
所有股權和股票期權計劃下的股票期權活動彙總如下：
|
|
|
數字^ 選項 |
|
|
加權- 平均價格 |
|
||
|
2018年12月31日的餘額 |
|
|
6,980,581 |
|
|
$ |
5.58 |
|
|
授與 |
|
|
3,293,860 |
|
|
|
16.63 |
|
|
取消 |
|
|
(332,299 |
) |
|
|
10.62 |
|
|
已行使 |
|
|
(645,747 |
) |
|
|
3.28 |
|
|
平衡於2019年9月30日 |
|
|
9,296,395 |
|
|
$ |
9.48 |
|
所有股權和股票期權計劃下的限制性股票單位活動彙總如下：
|
|
|
數字^ 限制性股票單位 |
|
|
加權- 平均授予日每股公允價值 |
|
||
|
2018年12月31日的餘額 |
|
|
188,625 |
|
|
$ |
4.89 |
|
|
授與 |
|
|
520,000 |
|
|
|
16.41 |
|
|
取消 |
|
|
(16,000 |
) |
|
|
4.89 |
|
|
既得 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
平衡於2019年9月30日 |
|
|
692,625 |
|
|
$ |
13.54 |
|
所有股票獎勵的股票薪酬分配如下(以千為單位)：
|
|
|
三個月 9月30日 |
|
|
九個月結束 9月30日 |
|
||||||||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
||||
|
研究與發展 |
|
$ |
2,560 |
|
|
$ |
939 |
|
|
$ |
7,222 |
|
|
$ |
2,598 |
|
|
一般和行政 |
|
|
2,013 |
|
|
|
703 |
|
|
|
5,605 |
|
|
|
1,911 |
|
|
總計 |
|
$ |
4,573 |
|
|
$ |
1,642 |
|
|
$ |
12,827 |
|
|
$ |
4,509 |
|
截至2019年9月30日，與未完成期權相關的未確認補償成本為4130萬美元，預計將在加權平均期間約3.0年內確認為費用。
截至2019年9月30日，與限制性股票有關的未確認補償成本為680萬美元，預計將在大約2.9年的加權平均期間內確認為費用。
19
自2019年1月1日起，公司採用ASU 2018-07，將對非員工的股份支付的指導與對員工的股份支付的指導保持一致。根據ASU 2018-07，權益分類非員工獎勵的計量固定在授予日期，實體不需要在每個報告日期重新測量非員工權益獎勵，直到確定計量日期為止。Black-Scholes期權定價模型中用於確定員工和非員工股票期權授予的公允價值的加權平均假設如下：
|
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
||
|
無風險利率 |
|
|
2.5 |
% |
|
|
2.5 |
% |
|
預期波動性 |
|
|
79.9 |
% |
|
|
79.3 |
% |
|
預期期限(年) |
|
|
6.0 |
|
|
|
6.1 |
|
|
預期股息收益率 |
|
|
0.0 |
% |
|
|
0.0 |
% |
合併股東權益賬户的對賬
下表總結了公司在截至2019年9月30日的三個月和九個月股東權益賬户的變化(以千為單位，股票數據除外)：
|
|
敞篷車 優先股 |
|
|
普普通通 股票 |
|
|
附加 實收 |
|
|
累積 其他 綜合 |
|
|
累積 |
|
|
股東總數 |
|
||||||||||||||
|
|
股份 |
|
|
數量 |
|
|
股份 |
|
|
數量 |
|
|
資本 |
|
|
得(失) |
|
|
赤字 |
|
|
權益 |
|
||||||||
|
2018年12月31日的餘額 |
|
2,819,549 |
|
|
$ |
3 |
|
|
|
64,693,681 |
|
|
$ |
65 |
|
|
$ |
445,799 |
|
|
$ |
(2 |
) |
|
$ |
(285,396 |
) |
|
$ |
160,469 |
|
|
股票期權的行使，扣除發行成本 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
420,920 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,258 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,258 |
|
|
行使無現金認股權證時發行普通股 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,245 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
3,868 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
3,868 |
|
|
短期投資未實現收益 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
2 |
|
|
|
— |
|
|
|
2 |
|
|
淨損失 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(19,760 |
) |
|
|
(19,760 |
) |
|
2019年3月31日的餘額 |
|
2,819,549 |
|
|
$ |
3 |
|
|
|
65,115,846 |
|
|
$ |
65 |
|
|
$ |
450,925 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
(305,156 |
) |
|
$ |
145,837 |
|
|
股票期權的行使，扣除發行成本 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
194,045 |
|
|
|
— |
|
|
|
688 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
688 |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
4,386 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
4,386 |
|
|
短期投資未實現收益 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
93 |
|
|
|
— |
|
|
|
93 |
|
|
淨損失 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(23,478 |
) |
|
|
(23,478 |
) |
|
2019年6月30日的餘額 |
|
2,819,549 |
|
|
$ |
3 |
|
|
|
65,309,891 |
|
|
$ |
65 |
|
|
$ |
455,999 |
|
|
$ |
93 |
|
|
$ |
(328,634 |
) |
|
$ |
127,526 |
|
|
股票期權的行使，扣除發行成本 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
30,782 |
|
|
|
— |
|
|
|
163 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
163 |
|
|
行使無現金認股權證時發行普通股 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
60,275 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
4,573 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
4,573 |
|
|
公開發行普通股，扣除發行成本 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
9,890,000 |
|
|
|
10 |
|
|
|
162,421 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
162,431 |
|
|
優先股向普通股的轉換 |
|
(25,000 |
) |
|
|
— |
|
|
|
125,000 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
短期投資未實現損失 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(42 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(42 |
) |
|
淨損失 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(26,609 |
) |
|
|
(26,609 |
) |
|
2019年9月30日的餘額 |
|
2,794,549 |
|
|
$ |
3 |
|
|
|
75,415,948 |
|
|
$ |
75 |
|
|
$ |
623,156 |
|
|
$ |
51 |
|
|
$ |
(355,243 |
) |
|
$ |
268,042 |
|
20
下表總結了公司截至2018年9月30日的三個月和九個月股東權益賬户的變化(以千為單位，股票數據除外)：
|
|
敞篷車 優先股 |
|
|
普普通通 股票 |
|
|
附加 實收 |
|
|
累積 其他 綜合 |
|
|
累積 |
|
|
股東總數 |
|
||||||||||||||
|
|
股份 |
|
|
數量 |
|
|
股份 |
|
|
數量 |
|
|
資本 |
|
|
得(失) |
|
|
赤字 |
|
|
權益 |
|
||||||||
|
2017年12月31日的餘額 |
|
2,819,549 |
|
|
$ |
3 |
|
|
|
52,648,601 |
|
|
$ |
53 |
|
|
$ |
295,934 |
|
|
$ |
(3 |
) |
|
$ |
(218,798 |
) |
|
$ |
77,189 |
|
|
股票期權的行使，扣除發行成本 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
174,984 |
|
|
|
— |
|
|
|
606 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
606 |
|
|
行使無現金認股權證時發行普通股 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
34,149 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,382 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,382 |
|
|
公開發行普通股的發行成本 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(37 |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(37 |
) |
|
短期投資未實現損失 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(10 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(10 |
) |
|
淨損失 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(14,135 |
) |
|
|
(14,135 |
) |
|
2018年3月31日的餘額 |
|
2,819,549 |
|
|
$ |
3 |
|
|
|
52,857,734 |
|
|
$ |
53 |
|
|
$ |
297,885 |
|
|
$ |
(13 |
) |
|
$ |
(232,933 |
) |
|
$ |
64,995 |
|
|
股票期權的行使，扣除發行成本 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
30,686 |
|
|
|
— |
|
|
|
175 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
175 |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,485 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,485 |
|
|
公開發行普通股的發行成本 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(19 |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(19 |
) |
|
為許可協議發行普通股 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
500,000 |
|
|
|
— |
|
|
|
4,845 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
4,845 |
|
|
短期投資未實現損失 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(2 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(2 |
) |
|
淨損失 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(19,654 |
) |
|
|
(19,654 |
) |
|
2018年6月30日的餘額 |
|
2,819,549 |
|
|
$ |
3 |
|
|
|
53,388,420 |
|
|
$ |
53 |
|
|
$ |
304,371 |
|
|
$ |
(15 |
) |
|
$ |
(252,587 |
) |
|
$ |
51,825 |
|
|
股票期權的行使，扣除發行成本 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
298,805 |
|
|
|
1 |
|
|
|
1,132 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,133 |
|
|
行使無現金認股權證時發行普通股 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
67,952 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,642 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,642 |
|
|
公開發行普通股，扣除發行費用後的淨額 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
10,648,149 |
|
|
|
11 |
|
|
|
134,844 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
134,855 |
|
|
為許可協議發行普通股 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
100,000 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,255 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,255 |
|
|
短期投資未實現收益 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1 |
|
|
|
— |
|
|
|
1 |
|
|
淨損失 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(16,782 |
) |
|
|
(16,782 |
) |
|
2018年9月30日的餘額 |
|
2,819,549 |
|
|
$ |
3 |
|
|
|
64,503,326 |
|
|
$ |
65 |
|
|
$ |
443,244 |
|
|
$ |
(14 |
) |
|
$ |
(269,369 |
) |
|
$ |
173,929 |
|
|
9. |
後續事件 |
2019年11月1日，公司通知銀行其選擇自願預付2017年定期貸款下到期的所有未償還款項。這種償還預計將在2019年11月進行。公司打算使用手頭資金償還付款時預計欠下的1410萬美元，其中包括1300萬美元的未償還本金和110萬美元的最終付款費用。
21
項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析
以下討論和分析應與我們的財務報表和附註一起閲讀，這些報表和附註包括在截至2018年12月31日的財政年度的本季度報告“10-Q表”和財務報表及其附註中，以及相關的管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析，這些報表和附註包含在我們於2019年3月5日提交給證券交易委員會的“10-K表年度報告”中。
這份“10-Q表格”的季度報告包含“前瞻性陳述”，符合“證券法”的“27A節”和1934年“證券交易法”(經修訂)(“交易法”)的“21E節”的含義。這些代表我們的意圖、信念或當前預期的前瞻性陳述涉及風險和不確定因素以及其他因素，這些因素可能導致實際結果和某些事件的時間與這些前瞻性陳述所表達或暗示的未來結果大不相同。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將”、“預期”、“預計”、“估計”、“打算”、“計劃”、“預測”、“潛在”、“相信”、“應該”等術語來識別前瞻性陳述。可能導致或導致結果差異的因素包括，但不限於，在下面第II部分的“風險因素”項下的“風險因素”項下列出的因素。除法律規定外，我們不承擔更新這些前瞻性陳述以反映本報告日期之後的事件或情況或反映實際結果的義務。
概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於開發針對癌症和免疫疾病的程序化細胞免疫療法。我們正在開發一流的細胞治療產品候選產品，基於一個簡單的概念：我們相信更好的細胞治療始於更好的細胞。
為了創造更好的細胞療法，我們使用了一種我們通常稱為細胞編程的治療方法。對於我們的某些候選產品，我們使用小分子等藥理調節劑來增強體外細胞的生物學特性和治療功能，然後再將候選產品輸送給患者。在其他情況下，我們使用人類誘導的多能幹細胞(IPSCs)產生具有優選生物學特性的克隆主IPSC系，並指導克隆主IPSC系的命運以創建我們的細胞治療候選產品。類似於用於製造生物製藥產品(如單克隆抗體)的主細胞系，我們相信克隆主IPSC系可用作製造細胞治療產品的可再生資源，這些產品定義明確且成分均勻，可以以具有成本效益的方式以大規模重複生產，並且可以現成交付給許多患者。利用這些治療方法，我們對血液和免疫系統的細胞進行編程，包括自然殺傷(NK)細胞、T細胞和CD34+·細胞，並正在免疫腫瘤學和免疫調節治療領域推進程序化細胞免疫治療的管道。
我們已經與明尼蘇達大學的董事會達成了一項研究合作和許可協議，以開發從克隆主IPSC系衍生而來的現成NK細胞癌症免疫療法。此外，我們還與紀念斯隆·凱特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering)達成了一項研究合作和許可協議，以開發從克隆主iPSC系衍生而來的現成的工程化T細胞癌症免疫療法。
我們已經與Ono製藥有限公司達成了一項合作和選擇權協議，共同開發兩種現成的IPSC衍生嵌合抗原受體(CAR)T細胞產品候選產品並將其商業化。
我們於2007年在特拉華州註冊成立，總部設在加利福尼亞州聖地亞哥。自2007年成立以來，我們將幾乎所有的資源用於細胞編程方法和候選產品的研究和開發，相關知識產權的創建、許可和保護，以及為這些活動提供一般和行政支持。到目前為止，我們主要通過公開和私人出售普通股、私人配售優先股和可轉換票據、商業銀行債務以及合作活動和贈款的收入來為我們的業務提供資金。
自成立以來，我們從未盈利，每年都出現淨虧損。基本上，我們所有的淨虧損都來自與我們的研究和開發計劃相關的成本，以及與我們的運營相關的一般和管理成本。我們預計至少在可預見的未來將繼續招致運營虧損。我們的淨虧損可能在不同的季度和每年都會有很大的波動。我們預計，與我們正在進行的和計劃中的活動相關的費用將大幅增加，因為我們：
|
|
• |
進行我們正在進行的和計劃中的ProTmune，FT500，FT516和FT596臨牀試驗； |
|
|
• |
指導和擴大GMP生產，工藝開發和技術轉讓活動，以生產我們的候選產品，包括那些正在進行臨牀研究和支持臨牀前開發的產品； |
|
|
• |
確保並建立新的公司總部，包括額外的GMP生產設施和內部GMP生產能力； |
|
|
• |
來源臨牀用品和材料，用於製造我們的候選產品； |
22
|
|
• |
進行臨牀前研究、工藝開發、製造和開發活動，以支持我們從主iPSC生產線獲得的一流候選產品的臨牀翻譯； |
|
|
• |
繼續我們的研究和開發活動，包括根據我們與小野的合作協議； |
|
|
• |
維護、起訴、保護、擴展和執行我們的知識產權組合； |
|
|
• |
與監管當局合作開發我們的產品候選產品，並尋求監管批准； |
|
|
• |
聘請額外的臨牀，製造，監管，質量控制和技術人員來推進我們的產品候選人； |
|
|
• |
聘請額外的科學人員，以推動我們的研究和開發工作；以及 |
|
|
• |
聘請一般和行政人員繼續作為一家上市公司運營，並支持我們的運營。 |
我們預計不會從任何治療產品的銷售中產生任何收入，除非和直到我們成功完成開發並獲得我們的一個或多個候選產品的監管批准，我們預計這將需要數年時間。如果我們的任何候選產品獲得監管批准，我們預計將招致與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，我們將尋求通過公共或私人股本或債務融資或其他來源為我們的運營提供資金。然而，我們可能無法籌集額外資金或在需要時以優惠條件或根本不能達成此類其他安排。我們未能在需要時籌集資金或達成此類其他安排，將對我們的財務狀況和開發候選產品的能力產生負面影響。
財務運營概述
我們通過特拉華州的一家公司--命運治療公司，在我們位於加利福尼亞州聖地亞哥的設施中進行基本上所有的活動。命運治療公司擁有天命治療有限公司100%的有表決權股份。(FATE Ltd.)，在英國註冊成立，並擁有FATE治療公司100%的有表決權股份。(Fate B.V.)，在荷蘭註冊成立，到目前為止，它們的每一項業務都不是實質性的。2018年5月生效，命運治療公司擁有Tfinity治療公司100%的有表決權股份。Tfinity(Tfinity)，之前擁有Tfinity的多數有表決權股份，並出於合併目的控制Tfinity。到目前為止，Tfinity還沒有任何實質性的業務。以下信息是在合併的基礎上提供的，其中包括FATE治療公司(FATE TREATIONS)、“公司”、Tfinity、FATE B.V.和FATE有限公司的帳户。所有公司間交易和餘額都在合併中消除。
協作收入
到目前為止，我們還沒有從治療產品銷售中獲得任何收入。我們的收入來自合作協議和政府撥款。
與小野藥業股份有限公司的協議。
2018年9月14日，我們與小野製藥股份有限公司簽訂了合作和期權協議(ONO協議)。(ONO)聯合開發和商業化兩個現成的IPSC衍生的汽車T細胞產品候選產品。根據小野協議的條款，我們收到了1000萬美元的預付，不可退款和不可貸記的付款。此外，我們有權收取根據聯合開發計劃進行研究和開發的費用，費用總額估計為2000萬美元，其中500萬美元於2018年10月收到。
我們的結論是，Ono代表一家客户，根據會計標準編碼(ASC)^606，與客户的合同收入，我們確定Ono協議下的初始交易價格等於3000萬美元，包括1000萬美元的預付、不可退款和不可貸記的付款以及總計估計為2000萬美元的研究和開發費用。此外，我們根據ONO協議確定了我們的履行義務，包括我們向ONO授予許可，在一定條件下將我們的某些知識產權授予ONO，我們的研究服務行為，以及我們參與聯合指導委員會。我們決定，所有履約義務應作為一個綜合履約義務來核算，因為沒有任何個人履約義務是分開的，並且綜合履約義務在研究服務行為的預期期限(估計為四年)內轉移。
在截至2019年9月30日的三個月和九個月中，我們根據小野協議分別確認了240萬美元和650萬美元的協作收入。截至2019年9月30日，與小野協議相關的遞延收入總額為790萬美元。
23
與Juno治療公司的協議
2015年5月4日，我們與Juno治療公司簽訂了戰略研究合作和許可協議(Juno協議)。朱諾公司(Juno)篩選和鑑定小分子調節劑，以增強Juno的基因工程T細胞免疫療法的治療性能。
關於Juno協議，在截至2019年9月30日的九個月中，我們在未經審計的簡明綜合經營報表和全面虧損中確認了140萬美元的協作收入。截至二零一九年九月三十日止三個月內，根據朱諾協議並無確認收入。
2019年5月4日，“朱諾協議”項下為期四年的初步研究期限如期結束。2019年5月收到了最後的季度研究付款20萬美元，預計不會再有額外的付款。
研發費用
研究和開發費用包括與我們候選產品的研究、臨牀前開發、製造和臨牀開發相關的成本，包括我們的iPSC產品平臺在內的細胞編程技術的研究和開發，以及根據我們的合作協議進行的研究和開發活動的績效。這些成本作為發生的費用進行支出，包括：
|
|
• |
工資和員工相關費用，包括股份制薪酬； |
|
|
• |
根據與調查地點達成的臨牀試驗協議產生的費用； |
|
|
• |
獲取、開發和製造臨牀前研究和臨牀試驗材料的成本，包括我們的候選產品； |
|
|
• |
與進行臨牀前、流程開發、製造、臨牀和監管活動相關的成本，包括支付給第三方專業顧問、服務提供商和供應商的費用； |
|
|
• |
在我們的合作協議下發生的成本； |
|
|
• |
研究、實驗室和製造材料和供應品的費用； |
|
|
• |
許可和維護知識產權所產生的費用；以及 |
|
|
• |
設施、折舊和其他費用，包括分配的設施租金和維修費用。 |
我們計劃在可預見的將來增加我們目前的研究和開發費用水平，因為我們繼續我們的候選產品的臨牀和臨牀前開發，研究和開發我們的細胞編程技術，包括我們的iPSC產品平臺，並履行我們在合作和許可協議下的義務，包括我們與小野、明尼蘇達大學和紀念斯隆·凱特林的協議。我們目前計劃在未來12個月進行的研究和開發活動主要包括：
|
|
• |
進行候選產品的臨牀試驗； |
|
|
• |
確保和建立額外的GMP製造能力，並進行GMP製造、工藝開發和技術轉讓活動，以生產我們的候選產品，包括那些正在進行臨牀研究和IND-Enabling臨牀前開發的產品； |
|
|
• |
採購臨牀用品和材料，用於生產我們的候選產品； |
|
|
• |
進行臨牀前研究、工藝開發、製造和臨牀翻譯活動，以調查我們的免疫腫瘤學候選產品的治療潛力，併發起和進行此類候選產品的首次人體臨牀試驗； |
|
|
• |
進行臨牀前研究和過程開發活動，以調查治療潛力或我們的免疫調節產品候選產品；以及 |
|
|
• |
根據我們贊助的研究和合作協議執行研究、臨牀前開發、流程開發、製造和臨牀翻譯活動，包括我們與小野、明尼蘇達大學和紀念斯隆·凱特琳的協議。 |
由於臨牀前和臨牀開發的固有不可預測性，以及考慮到我們新穎的治療方法和我們候選產品的當前開發階段，我們無法確定也無法確切估計我們所需的時間線和我們開發候選產品所需的成本，包括ProTmune、FATE-NK100、FT500、FT516、FT596和我們從克隆主iPSC系列衍生的其他候選產品。臨牀和臨牀前開發的時間和成本，以及開發成功的潛力，可能與預期大不相同。此外，我們無法預測哪些候選產品可能會受到未來合作的影響，何時獲得此類安排(如果有的話)，以及這些安排將在多大程度上影響我們的發展計劃和資本要求。
24
一般及行政費用
一般和行政開支主要包括執行、運營、財務和人力資源職能的員工的工資和與員工相關的成本，包括基於股票的薪酬；會計、法律和税務服務的專業費用；獲取、起訴和維護我們的知識產權的成本；以及其他成本和費用，包括董事和高級管理人員的保險費，以支持我們作為一家上市公司的運營。我們預計，隨着我們增加研究和開發活動，保持符合交易所上市和證券交易委員會的要求，並繼續作為一家上市公司運營，我們的一般和行政費用將在未來增加。
其他收入(費用)
其他收入(費用)主要包括現金及現金等價物的利息收入、短期投資的利息收入(包括折價和溢價的攤銷)和利息費用。
關鍵的會計政策和重要的判斷和估計
我們的管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們未經審計的簡明綜合財務報表，這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制這些未經審計的簡明綜合財務報表需要我們作出估計和判斷，以影響資產、負債、收入和費用的報告金額，並在財務報表中披露或有資產和負債。在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括那些與應計費用和基於股票的補償相關的估計和判斷。我們的估計基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及相信在當時情況下是合理的各種其他因素，其結果構成對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
除我們採用新的租賃指南外，我們的會計政策中涉及的估計和判斷(如我們截至2018年12月31日的年度報告“10-K表格”第7項所述)繼續是我們的關鍵會計政策，在截至2019年9月30日的九個月中，我們的關鍵會計政策沒有重大變化。
參見簡明綜合財務報表附註1，瞭解與近期會計公告相關的關鍵會計政策和信息摘要。
運營結果
截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月的比較
下表總結了我們截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月的運營結果(以千為單位)：
|
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
|
|
|
|||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
|
增額 |
|
|||
|
協作收入 |
|
$ |
2,429 |
|
|
$ |
1,026 |
|
|
$ |
1,403 |
|
|
研發費用 |
|
|
23,202 |
|
|
|
13,637 |
|
|
|
9,565 |
|
|
一般及行政費用 |
|
|
6,346 |
|
|
|
4,081 |
|
|
|
2,265 |
|
|
其他收入(費用)總額，淨額 |
|
|
510 |
|
|
|
(90 |
) |
|
|
600 |
|
收入。在截至2019年9月30日的三個月中，我們根據與Ono的協作協議確認了240萬美元的收入，在截至2018年9月30日的三個月中，我們根據與Juno的合作協議確認了100萬美元的收入。
研發費用。截至2019年9月30日的三個月，研發支出為2，320萬美元，而截至2018年9月30日的三個月，研發支出為1，360萬美元。研發費用的增加主要包括以下變化：
|
|
• |
員工補償和福利費用增加390萬美元，包括員工股票補償費用； |
|
|
• |
與我們的候選產品的製造和研究活動有關的實驗室設備、材料和用品的支出增加了340萬美元，包括根據我們的研究合作協議； |
|
|
• |
與我們候選產品的臨牀開發和製造有關的第三方專業顧問和服務提供商費用增加230萬美元；以及 |
|
|
• |
由於2019年1月辦公室和實驗室空間擴建，設施租賃費用增加了60萬美元。 |
25
這些增加被2018年9月發生的Gladstone許可協議導致的許可費用減少140，000美元部分抵銷。2019年沒有這樣的開支。更多詳情見未經審計的簡明綜合財務報表附註2。
一般和行政費用。截至2019年9月30日的三個月，一般和行政開支為630萬美元，而截至2018年9月30日的三個月為410萬美元。一般和行政費用的增加主要與員工補償和福利費用增加160萬美元有關，其中包括員工股票補償費用。
其他收入(費用)，淨額其他收入(支出)，截至2019年9月30日的三個月淨額為50萬美元，截至2018年9月30日的三個月淨額為(10萬美元)。其他收入(支出)，每個呈報期間的淨額主要包括現金及現金等價物賺取的利息收入，短期投資的利息收入(包括折讓及溢價的攤銷)，以及與我們向硅谷銀行提供的定期貸款有關的利息開支。
截至2019年9月30日和2018年9月30日的九個月比較
下表總結了我們截至2019年9月30日和2018年9月30日的九個月的運營結果(以千為單位)：
|
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|
|
|
|
|||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
|
增額 |
|
|||
|
協作收入 |
|
$ |
7,878 |
|
|
$ |
3,079 |
|
|
$ |
4,799 |
|
|
研發費用 |
|
|
62,561 |
|
|
|
41,929 |
|
|
|
20,632 |
|
|
一般及行政費用 |
|
|
16,966 |
|
|
|
11,501 |
|
|
|
5,465 |
|
|
其他收入(費用)總額，淨額 |
|
|
1,802 |
|
|
|
(220 |
) |
|
|
2,022 |
|
收入。在截至2019年9月30日和2018年9月30日的九個月中，我們根據與小野和朱諾的合作協議分別確認了790萬美元和310萬美元的收入。
研發費用。截至2019年9月30日的9個月，研發支出為6260萬美元，而截至2018年9月30日的9個月，研發支出為4190萬美元。研發費用的增加主要包括以下變化：
|
|
• |
增加1020萬美元的員工補償和福利費用，包括員工股票補償費用； |
|
|
• |
與我們的候選產品的製造和研究活動有關的實驗室設備、材料和用品的支出增加了710萬美元，包括根據我們的研究合作協議； |
|
|
• |
與我們候選產品的臨牀開發和製造有關的第三方專業顧問和服務提供商費用增加690萬美元；以及 |
|
|
• |
由於2019年1月辦公室和實驗室空間擴建，設施租賃費用增加了180萬美元。 |
這些增加被2018年5月修訂的MSK許可證和2018年9月簽訂的Gladstone許可協議導致的許可費用總計減少670萬美元部分抵消。2019年沒有這樣的開支。更多詳情見未經審計的簡明綜合財務報表附註2。
一般和行政費用。截至2019年9月30日的九個月，一般和行政開支為1700萬美元，而截至2018年9月30日的九個月為1150萬美元。一般和行政費用的增加主要涉及員工補償和福利費用增加460萬美元，包括員工股票補償費用和設施租賃和相關費用增加40萬美元。
其他收入(費用)，淨額其他收入(支出)，截至2019年9月30日的九個月淨額為180萬美元，截至2018年9月30日的九個月淨額為(20萬美元)。其他收入(支出)，每個呈報期間的淨額主要包括現金及現金等價物賺取的利息收入，短期投資的利息收入(包括折讓及溢價的攤銷)，以及與我們向硅谷銀行提供的定期貸款有關的利息開支。
流動性與資本資源
自成立以來，我們的運營就出現了虧損和負現金流。截至2019年9月30日，我們的累積赤字為3.552億美元，我們預計在可預見的未來我們將繼續遭受淨虧損。
26
經營活動
經營活動使用的現金從截至2018年9月30日的9個月的2760萬美元增加到截至2019年9月30日的9個月的5760萬美元。經營活動中使用的現金變化的主要驅動因素是我們淨虧損的增加和遞延收入的減少，部分被基於股票的補償費用的增加所抵消。
與小野藥業股份有限公司的協議。
2018年9月14日，我們與Ono簽訂了Ono協議，共同開發和商業化兩個現成的、iPSC衍生的Car T-cell產品候選產品(每個候選產品，統稱為候選產品)。根據Ono協議的條款，Ono向我們預付了1000萬美元的不可退款和不可貸記的款項。此外，作為我們在聯合開發計劃下進行研究和臨牀前開發的考慮，Ono向我們支付聯合開發計劃中包括的年度預算中規定的年度研究和開發費用，在聯合開發計劃的過程中，這些費用估計總計為2000萬美元。此外，根據Ono協議的條款，Ono已經同意向我們支付額外的4000萬美元，這取決於臨牀前里程碑的實現以及Ono行使其獲得開發和商業化候選人的獨家許可的選擇權。這些費用是除了預付款和研發費用之外的。
根據Ono協議，我們和Ono正在聯合開發計劃下共同開展研究和開發活動，目標是將每個候選人推進到預先確定的臨牀前里程碑。我們已授予小野在指定時間內根據某些知識產權獲得獨家許可的選擇權，以開發和商業化(A)候選人1在亞洲，我們保留在世界所有其他地區的發展和商業化的權利，(B)候選人2在世界所有地區，我們保留在美國和歐洲共同開發和共同商業化候選人2的權利，根據聯合安排，候選人2有資格分享至少50%的利潤和虧損。
根據Ono行使其獲得開發和商業化候選人的獨家許可的選擇權，以及特定地區中每個候選人的某些臨牀、監管和商業里程碑的成就，我們有權為候選人1獲得總計高達2.85億美元的里程碑付款，以及為候選人2獲得總計高達8.95億美元的里程碑付款，如果我們如上所述選擇共同開發和共同商業化候選人2，則適用於美國和歐洲的候選人2的里程碑付款將減少50%。截至2019年9月30日，我們尚未收到任何此類付款。我們還有資格根據ONO在指定地區的每個候選人的年度淨銷售額，收取從中個位數到低兩位數的分級版税，這些版税可能會有所減少。截至2019年9月30日，尚未向我們支付版税。
作為我們加入Ono協議的直接結果，我們向我們現有的某些許可方支付了總計200萬美元的再許可代價。再許可代價200萬美元代表ASC 340項下的資產、其他資產和遞延成本。截至2019年9月30日，已支付所有此類代價，在截至2019年9月30日的9個月內支付了100萬美元。
與Juno治療公司的協議
2015年5月4日，我們與Juno達成了一項戰略研究合作和許可協議，以篩選和識別小分子調節劑，增強Juno的基因工程T細胞免疫療法的治療性能。在截至2019年9月30日的9個月中，我們收到了120萬美元與“朱諾協議”相關的研究付款。
2019年5月4日，朱諾協議項下為期四年的初步研究期限如期結束，總體協議在收到最終季度研究付款20萬美元后終止。
紀念斯隆·凱特琳癌症中心許可協議
2018年5月15日，我們與紀念斯隆·凱特琳癌症中心(MSK)簽訂了修訂並恢復的獨家許可協議。本協議修改並重申了我們與MSK於2016年8月19日簽訂的許可協議。考慮到2018年5月協議授予的額外權利，我們向MSK發行了500，000股普通股，這些股份在協議日期的價值為480萬美元。我們還支付了50萬美元的預付現金費用，我們有義務在達到指定的臨牀、監管和商業里程碑時支付里程碑付款，並就許可產品的淨銷售向MSK支付特許權使用費。我們還有義務向MSK支付我們收到的某些分許可證收入的一定百分比。此外，如果許可產品達到指定的臨牀里程碑，MSK則有資格收到額外的里程碑付款，其中欠MSK的此類付款金額取決於該臨牀里程碑實現日期後公司普通股價格的某些上漲。
27
J.David Gladstone Institutes許可協議
2018年9月11日，我們與J.David Gladstone Institutes(Gladstone)簽訂了獨家許可協議。根據與Gladstone的許可協議，我們向Gladstone發行了100，000股普通股，這些股份在協議日期的價值為130萬美元。我們還支付了10萬美元的預付現金費用，在達到指定的臨牀、監管和商業里程碑後，我們有義務向Gladstone支付總計高達190萬美元的里程碑付款，以及向Gladstone支付低個位數的許可產品淨銷售額的版税。我們還有義務向Gladstone支付我們收到的某些從屬許可證收入的低位至中位數的分級百分比。
投資活動
在截至2019年和2018年9月30日的九個月中，投資活動分別使用了4690萬美元和1680萬美元的現金。在截至2019年9月30日的9個月中，購買的短期投資為1.062億美元，這些短期投資的到期日為6410萬美元，部分抵消了這一數字。在截至2018年9月30日的9個月中，我們購買了5570萬美元的美國國債作為短期投資，這些短期投資的到期日為4000萬美元。所述期間的所有其他投資活動均歸因於購買財產和設備。
籌資活動
截至2019年9月30日的9個月，融資活動提供了1.637億美元的現金，其中主要包括我們2019年9月公開發行普通股的淨收益1.625億美元，以及根據行使員工股票期權從股權激勵計劃中發行普通股的收益210萬美元扣除發行成本。這些收益被我們長期債務融資償還的100萬美元部分抵消。
在截至2018年9月30日的9個月中，融資活動提供了1.389億美元的現金，其中主要包括我們2018年9月公開發行普通股的淨收益1.348億美元，以及加州再生醫學獎(California Institute For Regenerative Medicine Award)的收益210萬美元，詳情如下。
從我們的成立到2019年9月30日，我們主要通過公開和私人出售普通股、私人配售優先股和可轉換票據、商業銀行債務以及合作活動和贈款的收入來為我們的合併業務提供資金。截至2019年9月30日，我們的現金和現金等價物以及短期投資總額為3.028億美元。
公開發行普通股
2019年9月，我們完成了普通股的公開發行，根據我們的貨架登記聲明，投資者(其中某些與我們的董事有關聯)以每股17.50美元的價格購買了9，890，000股普通股。此次發行的總收益為1.731億美元。扣除1070萬美元的承銷折扣、佣金和與上市相關的費用後，淨收益為1.624億美元，其中10萬美元截至2019年9月30日尚未支付。
2018年9月，我們完成了普通股的公開發行，投資者(其中某些與我們的董事有關聯)根據我們的貨架登記聲明以每股13.50美元的價格購買了10，648，149股我們的普通股。此次發行的總收益為1.438億美元。扣除與發售有關的890萬美元的包銷折扣、佣金和開支後，淨收益為1.349億美元。
2017年12月，我們完成了普通股的公開發行，根據我們的貨架登記聲明，投資者以每股4.20美元的價格購買了10，953，750股普通股。此次發行的總收益為4，600萬美元。扣除與發售相關的300萬美元的承銷折扣、佣金和支出(其中30萬美元是在截至2018年9月30日的9個月內支付的)後，淨收益為4300萬美元。
加州再生醫學研究所獎
2018年4月5日，我們與加州再生醫學研究所(CIRM)執行了一項獎勵協議，根據該協議，CIRM授予400萬美元，用於將我們的FT516候選產品推進到第一個人類臨牀試驗(獎勵)。根據該獎項的條款，我們有資格在該獎項的整個項目期間收到五筆總額為400萬美元的不同金額的付款。2018年12月，我們與CIRM討論了我們在晚期實體瘤以外的復發/難治性血液腫瘤中追求FT516臨牀開發的意圖，以及我們傾向於首先在復發/難治性血液腫瘤而不是晚期實體瘤中提交FT516的IND申請。2019年1月，我們提交了針對復發/難治性血液系統惡性腫瘤FT516的IND申請，FDA在2019年2月批准了該IND申請。·我們與CIRM達成協議，暫停該獎項，直到我們選擇繼續提交晚期實體腫瘤FT516的IND申請。在暫停申請時，該獎項還額外提供了50萬美元的資金。(注：2019年1月，我們提交了FT516在復發/難治性血液病中的IND申請，FDA在2019年2月批准了該IND申請。^我們同意CIRM暫停該獎項，直到我們選擇繼續提交晚期實體腫瘤FT516的IND申請。
28
該獎項受我們某些共同資助要求的約束。我們有權自行決定是否將該獎項視為貸款或贈款。如果我們選擇將獎勵視為貸款，我們將有義務償還i)60%，ii)80%，iii)100%或iv)100%，外加7%加LIBOR的利息，獎勵給CIRM，該還款率取決於我們當選時FT516的臨牀發展階段。如果我們在獎勵之日起10年內沒有選擇將該獎勵視為貸款，該獎勵將被視為授予，我們將有義務向CIRM支付FT516的商業銷售特許權使用費，直到該特許權使用費相當於根據該獎勵授予我們的總金額的9倍。
硅谷銀行債務融資
2014年7月30日，我們與硅谷銀行(銀行)簽訂了修訂並恢復的貸款和安全協議(RESTATED LSA)，該協議以我們的幾乎所有資產(不包括某些知識產權)為抵押。恢復後的LSA修改並重申了“貸款和擔保協議”，日期為2009年1月5日，經我們和銀行之間的修訂(“貸款協議”)。根據重置的LSA，本金總額不超過20.0百萬美元，包括(I)10.0億美元的定期貸款，在截止日期(A期貸款)和(Ii)在達到指定的臨牀里程碑後，合計最多10.0億美元的額外期限貸款，可在2014年12月31日之前使用(均為B期貸款)。(Ii)根據恢復的LSA，本金總額最高可達20.0百萬美元，包括(I)10.0億萬美元的定期貸款，在截止日期(A期貸款)和(Ii)達到指定的臨牀里程碑後，額外的期限貸款合計高達10.0億美元，可在2014年12月31日之前使用(均為B期貸款)。在2014年12月24日，我們選擇在B期貸款下提取10.0億美元。
2017年7月14日，我們與本行簽訂了恢復LSA的修訂(SVB貸款修訂)，其中本金為本金1500萬美元(2017年定期貸款)，銀行向我們提供了一筆額外的定期貸款，其中一部分用於全額償還恢復LSA下以前未償還的所有款項。在根據恢復後的LSA償還我們與銀行現有的未償還債務後，來自定期貸款剩餘部分的現金收益為750萬美元。
2017年期限貸款將於2022年1月1日(期限貸款到期日)到期。2017年定期貸款按浮動年利率計息，浮動年利率等於(I)最優惠利率(定義見SVB貸款修正案)3.50%或(Ii)7.25%中較大者；然而，該利率在任何情況下不得超過8.25%。利息在每個月的第一天按月支付。從2017年8月1日到2019年1月1日(純息期)，我們只需每月支付利息。2019年1月，在實現了產品開發里程碑之後，我們選擇將僅計息期限從2019年1月1日延長至2019年7月31日(包括在內)。我們需要償還本金，加上每月應計利息，根據30個月的攤銷時間表，分30個月平均分期償還。在期限貸款到期日到期的最終付款應包括2017年期限貸款下的所有未償還本金和應計和未付利息，外加7.5%的最終付款費用。
在滿足某些條件的情況下，我們可以自願提前償還2017年期限貸款的全部(但不少於全部)。
2019年11月1日，我們通知銀行我們的選擇是自願預付2017年定期貸款到期的所有未償還款項。這種償還預計將在2019年11月進行。我們打算使用手頭資金償還付款時預計欠下的1410萬美元的餘額，其中包括1300萬美元的未償還本金和110萬美元的最終付款費用。因此，截至2019年9月30日，我們已將與債務相關的所有剩餘餘額歸類為簡明綜合資產負債表上的短期餘額。
就SVB貸款修訂而言，我們於第一修訂生效日期向本行發出認股權證，按每股3.28美元的行使價購買合共91，463股本公司普通股(視乎調整而定)。截至2019年9月30日，所有此類認股權證均已行使。
根據經SVB貸款修訂修訂的貸款協議，吾等須維持吾等在本行的存款及證券賬户，並遵守各種違約條款及營運契諾，這些條款及營運契諾可能會限制吾等為營運融資、從事業務活動或擴展或全面推行我們的業務策略的能力。違反任何此等契諾或條款可能導致貸款協議下的違約，這可能導致該貸款項下的所有未償還債務立即到期和應付。
與Juno治療公司的協議
根據Juno協議的條款，Juno於2015年5月以每股8.00美元的價格購買了100萬股我們的普通股，總購買價為800萬美元，其中460萬美元被視為交易的股權組成部分。
表格S-3上的登記聲明
2018年11月，我們提交了自動貨架註冊聲明(文件號333-228513)，自提交之日起生效。貨架註冊聲明允許我們不時發行某些證券，包括我們普通股的股份，就像我們在2019年9月公開發行普通股時所做的那樣。自動貨架登記聲明下的任何要約的具體條款在該要約時確定。此外，我們與Leerink Partners LLC(Leerink)就市場發售計劃簽訂了銷售協議，根據該協議，我們可以通過Leerink作為銷售代理不時提供和出售我們的普通股股票，總髮行價最高可達5000萬美元。
29
2018年5月，證券交易委員會宣佈我們2018年5月提交的貨架註冊聲明(文件編號：333-224680)生效。貨架登記聲明允許我們不時發行某些證券，包括我們普通股的股票。任何要約的具體條款，如果有的話，在貨架登記聲明下將在該要約時確定。截至2019年9月30日，在我們2018年9月的公開募股生效後，我們有資格根據本貨架註冊聲明發行總額為620萬美元的證券。
2017年8月，證券交易委員會宣佈我們於2017年8月提交的貨架註冊聲明(文件編號：333-219987)生效。貨架登記聲明允許我們不時發行某些證券，包括我們普通股的股票。任何要約的具體條款，如果有的話，在貨架登記聲明下將在該要約時確定。截至2019年9月30日，在我們2017年12月的公開募股生效後，我們有資格根據本貨架登記聲明發行總計5，400萬美元的證券。此外，本登記聲明還登記了由Juno持有的100萬股普通股的轉售，這些普通股於2015年5月如上所述發行。
營運資本要求
我們預計，在可預見的未來，我們將繼續遭受損失，而且我們預計，隨着我們繼續研究和開發我們的候選產品，並尋求監管批准，以及根據我們與ONO的合作協議進行更多的研究和開發活動，我們的損失將會增加。我們的候選產品尚未獲得監管批准，我們可能無法成功實現候選產品的商業化。
我們相信，截至2019年9月30日，我們現有的現金和現金等價物以及短期投資將足以滿足我們未來至少12個月的預計運營需求。然而，我們在研究和開發治療產品時受到所有風險和不確定因素的影響。例如，FDA或其他監管機構可能會要求我們生成額外的數據或進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或者可能會施加超出我們目前預期的其他要求。此外，候選產品有可能在臨牀前研究或臨牀試驗中顯示出有希望的結果，但無法建立獲得監管批准所需的足夠的安全性和有效性數據。由於這些和其他風險和不確定性以及成功的可能性，我們推進候選產品所需的研究和開發活動的持續時間和成本無法準確估計，並可能發生很大變化。在我們的研究和開發活動過程中，我們可能會遇到困難、複雜情況、延遲和其他未知因素以及不可預見的費用，其中任何一項都可能顯著增加我們的資本要求，並可能對我們的流動性產生不利影響。
我們將需要額外的資金來研究和開發我們的候選產品，並根據我們與Ono的合作協議履行我們的研究和開發義務，我們可能會被迫尋求比預期更快的額外資金來開展我們的研究和開發活動。我們期望在可預見的未來通過出售公共或私人股本或債務證券來滿足我們的資本需求。然而，我們可能無法以合理的條款獲得額外的資金，如果有的話。如果我們無法以足夠的金額或我們可以接受的條款籌集額外資本，我們可能不得不顯著推遲、縮減或停止對一個或多個候選產品的研究或開發。如果我們確實通過發行額外的股本或債務證券來籌集額外資金，這可能會導致我們現有股東的稀釋，固定支付義務的增加，以及具有可能高於我們普通股的權利的證券的存在。此外，如果我們負債，我們可能會受到財務或其他契約的約束，這些契約可能會對我們開展業務的能力產生不利的限制、損害或影響，例如要求我們放棄某些產品候選產品或技術的權利，或限制我們獲取、銷售或許可知識產權或招致額外債務的能力。這些事件中的任何一項都可能嚴重損害我們的業務、運營、財務狀況和前景。
我們對現有現金和現金等價物以及短期投資足以支持我們的運營的時間段的預測是一項前瞻性陳述，涉及重大風險和不確定因素。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出這一預測，實際結果可能與我們的預期大不相同，這可能對我們的資本資源和流動性產生不利影響。我們可以比目前預期更快地利用我們可用的資本資源。未來資金需求的數量和時間，無論是短期還是長期，將取決於許多因素，包括但不限於：
|
|
• |
為我們的候選產品進行臨牀試驗和臨牀前研究的起始、時間、進度、規模、持續時間、成本和結果； |
|
|
• |
我們追求的候選產品的數量和性質； |
|
|
• |
確保和建立新公司總部的時間和成本，包括GMP生產設施，以支持我們候選產品的臨牀和潛在商業生產； |
|
|
• |
我們候選產品的製造和工藝開發的成本，包括支持這些活動的用品和材料的成本； |
|
|
• |
尋求和獲得監管批准的時間、成本和結果； |
|
|
• |
根據我們的許可協議，我們需要支付里程碑或其他付款的程度以及此類付款的時間； |
30
|
|
• |
在我們與Ono的合作協議下實現里程碑的程度，以及實現這些里程碑的時間以及我們收到任何相關的里程碑付款； |
|
|
• |
提交、起訴、辯護和強制執行任何專利權利要求和其他知識產權的費用； |
|
|
• |
擴大我們的研究和開發活動，包括我們需要和能力僱用更多的員工和採購更多的設備，材料和用品； |
|
|
• |
建立和繼續合作和戰略聯盟； |
|
|
• |
“未來”的“計時”和“條款”--許可“”和“許可”--許可“交易”；以及 |
|
|
• |
建立銷售、營銷、製造和分銷能力的成本，以及我們可能獲得監管部門批准的任何產品的定價和報銷。 |
如果我們不能繼續或擴大我們的研究和開發業務，或以其他方式利用我們的商業機會，因為我們缺乏足夠的資本，我們的業務、運營、財務狀況和前景可能會受到重大不利影響。
合同義務和承諾
2017年7月，我們與世行簽訂了SVB貸款修正案。根據“SVB貸款修正案”，本行向吾等提供了總計1500萬美元的定期貸款，其中1400萬美元截至2019年9月30日仍未到期和未償還。詳情見未經審核簡明綜合財務報表附註6。
我們以不可取消的經營租賃方式租用某些辦公室和實驗室空間。2018年5月，我們修改了與公司總部相關的運營租約，將租賃期延長至大約2028年，並同意在與我們現有空間相同的建築中租賃額外的約24，000平方英尺的空間，根據租約，總佔用面積約為72，000平方英尺。租賃需要支付公共區域維護和其他費用的額外費用。我們保留在第八十二(82)日終止租約的權利釹)額外空間佔用後的一個月，以我們向業主交付12個月的事先書面通知和提前終止付款250萬美元為前提。
截至2019年9月30日，根據我們的運營租賃，未來的最低固定付款為3910萬美元。有關我們的租賃義務的其他詳情，請參閲未經審計的簡明綜合財務報表的附註7。
吾等並無重大合約義務未完全記錄於吾等未經審核之簡明綜合資產負債表或於財務報表附註中全面披露。
表外安排
在提交的期間，我們沒有，目前也沒有任何表外安排，如SEC的規則和法規中定義的那樣。
項目3.關於市場風險的定量和定性披露
利率風險
我們面臨與利率變化相關的市場風險。截至2019年9月30日，我們的現金和現金等價物由現金和貨幣市場共同基金組成，我們的短期投資由美國國債組成，期限從收購之日起3至12個月不等。我們對市場風險的主要風險敞口是利息收入敏感度，這受到美國利率總體水平變化的影響。然而，由於我們投資組合中的工具風險較低，市場利率10%的變動不會對我們的財務狀況和/或經營結果產生重大影響。
我們根據SVB貸款修訂項下的未償還債務承擔浮動年利率等於(I)最優惠利率(定義見SVB貸款修訂)3.50%或(Ii)7.25%中較大者的利息，但該利率在任何情況下均不得超過8.25%。鑑於利率的下限和上限，市場利率變動10%的最高利息開支增幅將為每年10萬美元，並且不會對我們的財務狀況和/或經營業績產生重大影響。
31
項目4.控制和程序
披露管制及程序
我們在監督和管理層的參與下進行了評估，其中包括我們的首席執行官，他既是我們的首席執行官，也是我們的首席財務官，評估我們的披露控制和程序的設計和運行的有效性，如規則“13a-15(E)”和“交換法”下的15d-15(E)“，截至本季度報告”表格“10-Q所涵蓋的期間結束時為止。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼好，都只能提供合理而非絕對的保證，以實現預期的控制目標，而管理層必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時應用其判斷。基於這一評估，擔任我們首席執行官和首席財務官的個人得出結論，截至2019年9月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
我們對財務報告的內部控制在我們最新的財務季度期間沒有發生任何重大影響或相當可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。我們對財務報告的現有內部控制進行了改進，從2019年1月1日開始生效，這是由於ASC 842下采用並實施了新的租賃指南。
32
第二部分其他信息
項目1.法律程序
我們目前不是任何重大法律程序的一方。我們可能會不時受到各種法律程序和在我們日常業務活動中產生的索賠的影響。雖然訴訟和索賠的結果無法確切預測，但我們不相信我們是任何索賠或訴訟的一方，如果確定對我們不利的結果，將合理地預期單獨或總體會對我們的業務產生重大不利影響。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源的分流以及其他因素，訴訟都可能對我們產生不利影響。
項目#1A。危險因素
您應該仔細考慮以下風險因素，以及本季度報告中的其他信息，如表格“10-Q”和我們的其他公開文件中的信息。任何這些風險的發生都可能損害我們的業務、財務狀況、經營結果和/或增長前景，或者導致我們的實際結果與我們在本報告中以及我們可能不時做出的前瞻性陳述中所包含的結果大不相同。在評估我們的業務時，您應該考慮我們的公開文件中描述的所有風險因素。
與我們候選產品的發現、開發和監管相關的風險
我們可能會在發起、進行或完成臨牀試驗方面面臨延誤，我們可能根本無法發起、進行或完成這些試驗。
我們尚未完成支持申請上市的任何候選產品所需的臨牀試驗，包括ProTmune、Fate-NK100、FT500或FT516。此外，我們還沒有發起或進行任何必要的臨牀試驗，以支持FT596或我們可能確定的任何其他候選產品的上市申請。我們或啟動或進行候選產品臨牀試驗的任何研究人員可能會在我們當前或未來的臨牀試驗中遇到延遲，我們不知道我們或我們的研究人員是否能夠按時啟動、登記患者或完成候選產品的臨牀試驗(如果有的話)。由於許多因素，包括與以下相關的因素，我們候選產品的當前和將來的臨牀試驗可能會延遲、不成功或終止，或者根本不啟動：
|
|
• |
在確定符合條件的患者參與我們候選產品的臨牀試驗方面存在困難，部分原因是我們專注於開發某些用於治療罕見疾病的候選產品； |
|
|
• |
招募足夠數量的合適患者來進行我們的候選產品的臨牀試驗的困難，包括與患者註冊由我們的競爭對手贊助的治療產品候選的研究有關的困難； |
|
|
• |
在臨牀試驗中難以確定用於評估的新型細胞產品候選者的合適劑量； |
|
|
• |
在獲得監管機構對研究終點和/或研究持續時間的同意、實現研究終點、數據的數量和充分性、證明有效性和安全性以及完成任何候選產品臨牀試驗中的數據分析方面存在困難； |
|
|
• |
難以獲得監管當局對臨牀前安全性和有效性數據、製造要求以及IND申請生效所需的臨牀試驗設計和參數的同意，以啟動和進行我們的任何候選產品的臨牀試驗，包括FT819和我們可能確定的任何其他候選產品； |
|
|
• |
在我們候選產品的任何正在進行的或未來的臨牀試驗中發生意外的安全問題或不良事件； |
|
|
• |
確保並保持臨牀研究人員和研究地點的支持，包括調查人員和可能在我們的財政支持下根據研究人員贊助的IND進行臨牀試驗的地點，並在每個地點獲得IRB批准進行我們的臨牀試驗； |
|
|
• |
政府或監管延遲，未能獲得監管批准，或美國或外國監管要求、政策或指南的不確定性或變化； |
|
|
• |
與第三方服務提供商和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，這些協議的條款可以進行廣泛的談判，並且在不同的服務提供商和臨牀試驗地點之間可能存在顯著差異； |
|
|
• |
我們在臨牀試驗現場的細胞處理設施或我們與之簽訂合同的第三方未能按照我們的協議規定的製造要求和適用的監管要求，一致地、充分地生產我們的某些候選產品； |
33
|
|
• |
我們的失敗，或調查人員、第三方服務提供商或臨牀試驗站點的失敗，無法確保正確和及時地進行和分析我們候選產品的臨牀試驗數據； |
|
|
• |
無法與監管機構、研究人員和iRBs就臨牀試驗設計和參數達成協議； |
|
|
• |
未能或延遲獲得製造任何候選產品所需的足夠數量的適當原材料、組件和設備； |
|
|
• |
在將我們的候選產品分發到臨牀試驗地點時遇到的挑戰，或者未能為我們的候選產品的供應和運輸建立有效的協議； |
|
|
• |
進行臨牀試驗或生產候選產品的成本高於我們的預期，或者這些活動的時間比我們預期的更長； |
|
|
• |
數據監測委員會建議出於各種原因暫停、終止或臨牀擱置，包括對患者安全的擔憂； |
|
|
• |
參加我們臨牀試驗的患者的嚴重、危及生命的疾病，他們在試驗過程中可能會死亡或遭受不良醫療事件，原因可能與我們的候選產品無關； |
|
|
• |
患者因安全問題、副作用或其他原因未能完成臨牀試驗；以及 |
|
|
• |
對可能實質性改變護理標準或以其他方式使我們的產品候選或臨牀試驗設計過時的競爭性代理的批准。 |
如果在啟動或進行候選產品的任何臨牀試驗方面出現延誤，或者這些臨牀試驗中的任何一項在完成前被終止，那麼候選產品的商業前景將受到損害。此外，在啟動、進行或完成我們的臨牀試驗方面的任何延遲都將增加我們的成本，減慢我們的產品候選開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和產生收入的能力。此外，導致或導致臨牀試驗啟動、進行或完成延遲的許多因素也可能最終導致對我們的候選產品的監管批准被拒絕。這些事件中的任何一種都將嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況、經營結果和普通股的市場價格。
如果我們未能完成臨牀前或臨牀開發，或未能獲得監管機構批准，我們的產品候選產品，我們的業務將受到嚴重損害。
我們所有的候選產品目前都在研究或早期臨牀開發中。我們尚未完成任何候選產品的臨牀開發或獲得監管部門的批准。只有一小部分研發計劃最終會產生商業成功的產品，我們不能向您保證我們的任何候選產品都將證明安全性、純度和效力，或支持進一步臨牀前研究、臨牀開發或監管批准所需的功效配置文件。
我們可能會由於各種原因推遲或取消我們正在進行的研究和開發活動，以及我們目前或計劃中的任何候選產品的臨牀開發，包括：
|
|
• |
在臨牀前研究或臨牀試驗期間確定候選產品無效、導致有害副作用或以其他方式呈現不可接受的安全風險； |
|
|
• |
製造或分發候選產品的困難，包括無法以足夠數量、適當形式或以具有成本效益的方式，或根據協議和流程以及FDA可接受的材料和設施來製造和分發候選產品，以進行臨牀試驗或進行市場批准； |
|
|
• |
難以在臨牀開發的一個或多個潛在治療領域建立預測性臨牀前模型，以證明候選產品的安全性和有效性； |
|
|
• |
第三方的專有權，這可能會阻止我們開發、製造或將候選產品商業化； |
|
|
• |
確定候選產品可能在開發、製造或商業化方面不經濟，或者可能無法獲得市場接受或充分的報銷； |
|
|
• |
我們無法確保或保持與戰略合作伙伴的關係，這可能是將候選產品推進到任何特定適應症或地理區域或通過臨牀開發、監管批准和商業化所必需的；或 |
|
|
• |
我們優先考慮其他候選產品，包括決定停止任何現有候選產品的研發，因為我們確定我們現有或未來的候選產品具有更大的臨牀開發、監管批准或商業化潛力，包括潛在更大的治療效益、更有利的安全性或功效、更一致或更具成本效益的製造工藝或更有利的營銷排他性，包括更大的市場接受度或商業潛力，或更有利的知識產權地位。 |
34
此外，我們只有在經過精心設計和進行的臨牀試驗中，證明候選產品是按照適用的監管要求製造的，是安全、純淨和有效的，並且符合批准特定適應症所需的適當標準，才能獲得監管批准以銷售候選產品，使FDA或可比外國監管機構滿意。我們獲得監管機構批准我們候選產品的能力取決於(除其他外)其他臨牀前研究、工藝開發和製造活動以及臨牀試驗的完成情況，我們的臨牀試驗是否顯示出統計上顯著的有效性，安全性配置文件不會潛在超過治療益處，以及監管機構是否同意我們的臨牀試驗和製造業務的數據足以支持批准。確保監管批准還需要向相關監管機構提交有關產品製造操作的信息，並由相關監管機構檢查製造設施。我們目前和未來臨牀試驗的最終結果可能不符合FDA或其他監管機構批准上市候選產品的要求，監管機構可能會確定我們的製造業務不足以支持批准。我們可能需要進行我們目前沒有預料到的臨牀前研究和臨牀試驗。如果我們未能完成我們候選產品的臨牀前或臨牀開發或獲得監管部門批准，我們將無法從產品銷售中產生任何收入，並且我們根據任何合作協議接收里程碑或其他付款的能力可能會受到損害，這將損害我們的業務、前景、財務狀況和運營結果。
我們的細胞產品候選產品，特別是我們的iPSC衍生細胞產品候選產品的製造和分銷是複雜的，並且受到多種風險的影響。這些風險可能會大幅增加我們的成本並限制我們候選產品的臨牀和商業供應，如果FDA或其他監管機構對我們的製造業務施加額外要求，或者如果我們被要求改變我們的製造業務以符合監管要求，我們候選產品的開發和商業化可能會被大大延遲或限制。
我們候選細胞產品的製造和供應涉及比大多數小分子藥物和其他細胞免疫療法所需的那些更復雜的新工藝，因此提出了重大挑戰，並面臨多種風險。對於我們的IPSC衍生的候選產品，包括FT500，FT516和FT596，這些複雜的過程包括重新編程人成纖維細胞以獲得IPSC，在某些情況下對這些IPSC進行基因工程，以及分化IPSC以獲得所需的細胞產品候選。由於製造生物製品和分銷細胞療法的複雜性，製造和分銷生物製品和細胞療法的成本一般高於傳統的小分子化合物，特別是我們的細胞產品候選產品。此外，我們的商品開發成本還處於早期階段。製造和加工我們的候選產品的實際成本可能比我們預期的要高，並且可能對我們候選產品的商業可行性產生重大的不利影響。
我們在製造基於細胞的療法方面的經驗有限。我們仍在為我們的候選產品的臨牀和商業規模製造開發優化和可重複的製造工藝，而且我們的任何製造工藝都沒有經過驗證，可以用於我們候選產品的商業生產。此外，我們仍在優化我們的方案，以供應和運輸我們的候選產品，以便將其分發到臨牀試驗地點。儘管我們正在努力為我們的候選產品開發可重複的和商業上可行的製造工藝，以及為我們的候選產品的供應和運輸制定有效的協議，但這樣做是一項困難和不確定的任務。
我們可能會在繼續開發和完善先進臨牀試驗和商業化產品候選產品的製造和分銷流程時做出改變，我們不能保證即使這些流程的微小變化也不會導致候選產品表現不同，並影響我們正在進行的和計劃中的臨牀試驗的結果，或者一旦商業化後產品的性能。在某些情況下，我們製造業務的變化，包括我們使用的規程、工藝、材料或設施的變化，可能需要我們進行額外的臨牀前研究或可比性研究，或在進行額外的臨牀研究或為候選產品提交監管批准申請之前，從患者那裏收集額外的臨牀數據。這些要求可能導致我們的候選產品的臨牀開發和商業化計劃延遲，並可能大幅增加我們的開發成本。
我們可能開發的任何產品的製造過程都受FDA和外國監管機構批准要求的約束，我們需要持續滿足，我們的CMO或其他第三方製造商需要滿足所有適用的FDA和外國監管機構的要求。在移植前的短時間內在靠近移植中心的地方製造ProTmune的要求提出了前所未有的複雜性，這與確保一致的製造符合市場批准所需的監管要求有關。我們現有的候選產品目前由我們或第三方細胞處理設施或CMO製造，包括由我們的臨牀站點運營或附屬的設施，我們可能需要根據適用的監管要求確定用於製造任何這些候選產品的替代方案、工藝、材料或設施。此外，我們可能需要對候選產品的供應和運輸協議進行更改，以便能夠有效地分發候選產品。對我們的製造和供應規程、工藝、材料或設施的任何修改，以及為我們的候選產品建立可接受的製造和供應操作的任何延遲或無力，都可能要求我們招致額外的開發成本或導致我們的臨牀開發延遲。如果我們或我們的CMO或其他第三方製造商無法可靠地生產出符合FDA或其他監管機構可接受的規格的產品，我們可能無法獲得或
35
維護我們將此類產品商業化所需的監管批准。即使我們獲得了任何候選產品的監管批准，也不能保證我們或我們的CMO或其他第三方製造商能夠按照FDA或其他監管機構可接受的規格生產批准的產品，生產足夠數量的產品以滿足產品潛在投放市場的要求，或滿足未來潛在的需求。這些挑戰中的任何一個都可能延遲臨牀試驗的啟動或完成，需要橋接臨牀試驗或重複一個或多個臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，延遲批准我們的候選產品，損害商業化努力，增加我們的產品成本，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
我們無法生產足夠數量的候選產品，或失去我們的第三方合同製造商，或我們或他們未能以可接受的質量水平或價格提供足夠數量的候選產品，或根本不能提供足夠數量的候選產品，將對我們的業務產生重大不利影響。
開發支持臨牀研究和商業化需求的製造工藝是一項困難且不確定的任務，並且存在與擴大到臨牀試驗或商業化所需水平相關的風險，其中包括成本超支、工藝擴展的潛在問題、工藝再現性、穩定性和純度問題、批次一致性以及可接受試劑和原材料的及時可用性。如果我們無法達到進行臨牀試驗或商業化所需的水平，我們可能無法生產足夠數量的候選產品以滿足需求。
雖然生產候選產品所需的某些組件目前在我們的工廠內部製造，但我們依賴並預計將繼續依賴第三方來製造其他組件，並生產用於進行臨牀試驗的候選產品。因此，我們需要將某些製造工藝技術和某些中間體轉讓給第三方，包括由我們的臨牀試驗場所運營的臨牀細胞處理設施，以及由CMO或我們運營的更大規模的設施，以促進我們的候選產品的製造，用於臨牀試驗和商業化。轉移製造測試和流程以及技術訣竅是複雜的，涉及審查和併入可能隨着時間演變的記錄和未記錄的過程。此外，將生產轉移到不同的設施可能需要使用新的或不同的過程來滿足給定設施的特定要求。此外，我們以及我們為製造候選產品而僱用的任何CMO或第三方將需要進行重要的開發工作，以轉移這些過程，並製造我們的每個候選產品進行臨牀試驗和商業化。此外，我們可能需要證明任何CMO或我們為製造候選產品而僱用的第三方生成的材料與以前生產和用於測試的材料的可比性。如果我們或我們的CMO無法生產類似的藥物產品，可能會延遲我們候選產品的繼續開發。
除了依靠第三方生產我們的候選產品外，我們還自己生產某些候選產品，並打算為我們正在進行的和計劃中的臨牀試驗生產部分或全部FT500、FT516和FT596的臨牀供應。要做到這一點，我們將需要擴大我們自己的製造業務，因為我們目前內部沒有足夠的基礎設施或能力來生產足夠數量的每個候選產品，以支持我們的每個臨牀試驗的進行或我們的每個產品的商業化。因此，我們將需要進行重大投資，以擴大我們現有的GMP製造能力和設施，並確保和建立更多的GMP製造設施，我們擴大自己製造業務的努力可能不會成功。例如，我們可能會遇到合格人員、原材料或主要承包商短缺的問題。此外，我們的製造能力或設施(包括任何新設施)的調試和獲得監管批准的延遲可能會延遲我們的開發計劃，包括進行臨牀試驗，從而限制我們的增長機會。此外，我們和我們的第三方製造商可能對某些候選產品或組件的製造能力有限，並且我們可能無法在合理的基礎上或根本找不到額外或替換的製造能力。
即使我們成功地開發了足以用於臨牀和商業供應的製造能力，製造運營方面的問題，包括生產成本和產量、質量控制、產品穩定性、質量保證測試、操作員錯誤、合格人員短缺，以及嚴格執行的聯邦、州和外國法規的遵守，都可能導致產品缺陷或製造失敗，從而導致批次失敗、產品召回、產品責任索賠或產品候選產品供應不足，以用於我們正在進行的和計劃中的臨牀試驗或最終的商業化。此外，目前用於製造我們候選產品的某些組件僅用於研究級，我們可能會遇到獲得或獲得足夠數量和質量的臨牀級材料的問題，這些材料滿足FDA、歐洲藥品管理局或其他適用的標準或規範，具有一致的和可接受的生產產量和成本。此外，如果在我們的候選產品供應或製造設施中發現污染物，這些製造設施可能需要關閉一段時間，以調查和補救污染。任何此類事件都可能延遲或阻止我們獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化的能力，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
36
如果我們在臨牀試驗中招收患者時遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會延遲或受到不利影響。
我們需要為我們的產品候選產品的每個正在進行的和計劃中的臨牀試驗確定並登記足夠數量的被調查疾病患者，並且我們可能無法及時確定和登記足夠數量的患者，或者那些具有所需或期望特徵且滿足某些標準的患者。此外，我們將與其他臨牀試驗競爭我們的競爭對手在相同治療領域開發的產品候選產品，並且可能有資格參加我們的臨牀試驗之一的潛在患者可能會選擇登記參加由以下人員進行的試驗
我們的能力以及研究人員將患者納入我們正在進行的和計劃中的產品候選臨牀試驗的能力受到以下因素的影響：
|
|
• |
識別、徵集和招募足夠數量的患者的能力； |
|
|
• |
正在調查的疾病的嚴重程度； |
|
|
• |
試驗方案的設計； |
|
|
• |
對於我們的某些臨牀試驗而言，患者羣體的規模和性質相對較小； |
|
|
• |
有關試驗的資格標準； |
|
|
• |
被研究產品候選產品的感知風險和收益，包括與IPSC衍生產品候選產品相關的任何感知風險，如FT500，FT516和FT596，我們相信這是FDA批准的第一個用於美國臨牀研究的IPSC衍生細胞療法； |
|
|
• |
競爭療法和臨牀試驗的可用性； |
|
|
• |
努力促進臨牀試驗的及時登記； |
|
|
• |
在我們正在進行或將進行臨牀試驗的有限數量的機構中，是否有時間和資源可供使用； |
|
|
• |
我們的某些候選產品，包括ProTmune和Fate-NK100，從合格和合格的捐贈者那裏獲得適合於製造我們的臨牀候選產品的細胞的可用性； |
|
|
• |
在治療期間和治療後充分監測患者的能力；以及 |
|
|
• |
未來患者的臨牀試驗地點的近似性和可用性。 |
如果我們難以按計劃招募足夠數量的患者進行我們的臨牀試驗，我們可能需要推遲或終止正在進行的或計劃中的臨牀試驗，這兩種情況中的任何一種都將對我們的業務、前景、財務狀況、運營結果和普通股的市場價格產生不利影響。
我們的候選產品的開發將需要大量的額外資金，沒有這些資金，我們將無法完成臨牀前或臨牀開發，或獲得監管機構批准我們的候選產品。
我們目前正在通過臨牀開發推進多種候選產品，並在我們的其他項目中進行臨牀前研究和開發活動。藥物開發是昂貴的，我們預計我們的研究和開發費用將隨着我們正在進行的活動而大幅增加，特別是當我們在臨牀試驗中推進我們目前的候選產品，並尋求啟動更多候選產品的臨牀開發時。
截至2019年9月30日，我們的現金和現金等價物以及短期投資為3.028億美元。我們打算使用我們的現金和現金等價物以及短期投資，主要用於我們當前候選產品的發展和臨牀開發，以及我們正在進行的臨牀前、發現和研究計劃，以及用於營運資金和一般公司目的。然而，由於我們目前未知的許多因素，我們的運營計劃可能會發生變化，我們可能需要比計劃更快地通過公共或私人股本或債務融資、政府或其他第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略和許可安排或這些方法的組合來尋求額外資金。在任何情況下，我們都需要額外的資金來獲得監管部門的批准，並將我們現有的候選產品和我們可能識別和開發的任何其他候選產品商業化。即使我們相信我們有足夠的資金來滿足我們目前或未來的運營計劃，如果市場條件有利或我們有具體的戰略考慮，我們可能會尋求額外的資金。我們未來的資本要求將取決於許多因素，包括但不限於：
|
|
• |
我們目前1/2階段的進展、結果、大小、時間和成本保護ProTmune的臨牀試驗，我們正在進行和計劃的FT500、FT516和FT596臨牀試驗，以及我們可能啟動、進行或支持我們的候選產品的任何額外臨牀試驗，包括我們的其他iPSC衍生細胞產品候選產品； |
|
|
• |
我們臨牀前、過程開發和製造研究的進度、結果、規模、時間和成本，以及為我們的候選產品啟動和進行臨牀試驗所必需的活動，以及建立和保持支持這些試驗所需的製造能力； |
37
|
|
• |
我們的研究和開發項目繼續取得進展，包括臨牀前研究、工藝開發、製造和其他必要的研究活動，以便IND申請對潛在的臨牀開發候選者生效，以及我們可能確定用於開發的任何其他候選產品的潛在未來臨牀試驗； |
|
|
• |
我們的能力和我們的調查人員發起和進行的能力，以及我們候選產品的臨牀試驗的進度、結果、規模、時間和成本，這些都是支持任何監管審批申請所必需的； |
|
|
• |
我們為臨牀開發和商業化製造現有產品候選產品，以及潛在的未來臨牀開發候選產品的能力，或與第三方達成協議的能力，以及與此類製造相關的時間和成本； |
|
|
• |
我們維持、擴大和保護我們知識產權組合範圍的能力，包括我們可能需要支付或我們可能收到的任何付款的金額和時間，或我們可能發生的與任何專利或其他知識產權的許可、備案、起訴、辯護和強制執行有關的其他成本； |
|
|
• |
製造、分銷和商業化活動和安排的成本，包括候選產品的製造，為候選產品的供應和運輸建立有效的協議，以及建立內部或與第三方合作的銷售和營銷組織；以及 |
|
|
• |
我們與第三方合作者建立和維持戰略安排和聯盟的能力，包括我們與小野製藥有限公司、明尼蘇達大學和紀念斯隆·凱特琳的現有合作，以推進治療產品的研究、開發和商業化。 |
任何額外的籌資努力可能會使我們的管理層從他們的日常活動中分心，這可能會對我們開發和商業化我們的產品候選產品的能力產生不利影響。此外，我們不能保證未來的融資將以足夠的金額或我們可以接受的條款提供(如果有的話)。此外，任何融資條款都可能對我們股東的持有量或權利產生不利影響，我們發行額外證券，無論是股本還是債務，或此類發行的可能性，都可能導致我們股票的市場價格下降。出售額外的股本或可轉換證券將稀釋我們所有的股東。負債的發生將導致固定支付義務增加，我們可能需要同意某些限制性條款，例如對我們招致額外債務的能力的限制，對我們獲取、出售或許可知識產權的能力的限制，以及可能對我們開展業務的能力產生不利影響的其他運營限制。我們還可能被要求通過與合作伙伴的安排尋求資金，或者在與其他方式不同的階段尋求資金，並且我們可能被要求放棄對我們的一些技術或候選產品的權利，或者以其他方式同意對我們不利的條款，其中任何一項都可能對我們的業務、運營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們不能籌集額外的資金或獲得足夠的資金，我們可能需要大幅削減我們的研究和臨牀計劃，或者可能無法繼續我們的產品候選產品的研究或臨牀開發。我們未能籌集額外資本或獲得足夠資金，將對我們的業務、前景、財務狀況、經營結果和普通股的市場價格產生重大不利影響。
如果我們被要求進行意想不到的研究，包括臨牀前研究或臨牀試驗，或者如果FDA對我們的候選產品實施其他要求或限制，包括製造，那麼我們候選產品的臨牀開發可能會大大延遲。
FDA可能要求我們生成額外的臨牀前、產品、製造或臨牀數據，作為繼續我們當前臨牀試驗的條件，或者啟動和進行我們可能確定的當前候選產品或其他細胞產品候選的任何未來臨牀試驗。此外，FDA未來可能對ProTmune、FATE-NK100、FT500或FT516的臨牀試驗的進行，或FT596或任何其他IPSC衍生細胞產品候選產品的臨牀試驗的啟動，包括我們用於製造我們的候選產品和潛在的未來候選產品以支持臨牀試驗的協議、工藝、材料和設施有評論或強制要求。生成額外數據或重新設計或修改我們的協議、流程、材料或設施的任何要求，或fda提出的其他附加意見、要求或要求，可能導致我們的候選產品的當前或未來臨牀試驗的啟動或進行以及候選產品的後續開發活動的延遲，並可能要求我們招致額外的開發或製造成本和資源，為這些增加的成本或資源尋求資金，或延遲我們為候選產品開展的臨牀前或臨牀開發活動的時間表，或可能為我們獲得的能力帶來不確定性和額外的複雜性。
38
此外，如果我們的臨牀試驗結果不是決定性的，或者如果存在與我們現有的候選產品或我們可能確定的任何其他候選產品相關的安全問題或不良事件，我們可能會：
|
|
• |
延遲獲得或無法獲得此類產品候選產品的監管批准； |
|
|
• |
被要求修改我們臨牀試驗的協議，進行額外的非臨牀研究或臨牀試驗以支持批准或接受額外的上市後測試要求； |
|
|
• |
獲得對不像預期或期望的那樣廣泛的適應症或患者羣體的批准； |
|
|
• |
獲得標籤的批准，包括重要的使用或分銷限制或安全警告或禁忌症；或 |
|
|
• |
在候選產品被批准的情況下，讓監管當局撤銷對該產品的批准或對其使用施加限制。 |
如果我們針對任何候選產品的臨牀開發活動被延遲或暫停，或者我們未能獲得或保持在可接受範圍內的監管批准，我們的業務、前景、財務狀況和運營結果都將受到損害。
在我們的新型細胞療法開發管道中，我們正在尋求多個項目和候選產品，採用的方法旨在實現新產品功能的快速整合。如果我們選擇將這些新功能整合到下一代候選產品中，這可能會使我們現有的候選產品過時，我們可能會將有限的資源投入到某個具有更大成功潛力的特定計劃中，但無法利用發展機會或候選產品，包括那些在開發中可能更先進的機會或候選產品。
我們專注於針對癌症和免疫疾病的程序化細胞免疫療法的開發，包括NK細胞和T細胞免疫腫瘤學計劃，其中包括從克隆主IPSC係獲得的現成工程候選產品，以及免疫調節計劃。由於我們的iPSC產品平臺旨在支持在不斷髮展的臨牀環境中快速整合新的功能性產品功能，我們可能會選擇將這些發現合併到下一代候選產品中，從而使我們現有的候選產品(包括臨牀開發中的候選產品)過時。此外，由於我們的財政和人力資源有限，我們可能會選擇或被要求放棄或推遲對現有或未來候選產品的機會追求，包括那些可能在開發中比我們最終選擇追求的產品更先進的機會。由於這些因素，我們在當前和未來的支出可能不會產生商業上可行的候選產品。
我們在具有嚴重合並症的患者人羣中研究我們的候選產品，這些合併症可能導致死亡或嚴重的不良反應或不可接受的副作用，並要求我們放棄或限制我們的臨牀開發活動。
在我們正在進行的臨牀試驗中使用我們目前的候選產品進行治療的患者，以及可能接受FT596和我們可能開發的其他候選產品治療的患者，在他們的疾病治療過程中也可能接受化療、放療和/或其他大劑量或清髓性治療，因此可能會遇到與我們的候選產品無關的副作用或不良事件，包括死亡。雖然這些副作用或不良事件可能與我們的候選產品無關，但它們仍可能影響我們臨牀研究的成功。將危重患者納入我們的臨牀研究可能會導致由於潛在疾病或此類患者可能接受的其他治療或藥物而導致死亡或其他不良醫療事件。這些事件中的任何一項都可能阻止我們通過臨牀開發推進我們的候選產品，以及獲得監管批准，並將損害我們將候選產品商業化的能力。任何無法通過臨牀開發提高我們現有候選產品或任何其他候選產品的能力都將對我們的業務產生重大不利影響，我們的普通股價值將會下降。
由於我們的候選產品基於新技術，因此很難預測監管審批流程和時間、成本以及我們成功啟動、進行和完成臨牀開發的能力，以及獲得我們候選產品商業化所需的必要監管和報銷批准。
我們的細胞編程技術和使用IPSCs產生細胞治療產品的平臺代表了新的治療方法，據我們所知，目前世界上任何地方都沒有IPSC衍生的細胞產品被批准用於商業銷售。因此，很難準確預測我們在候選產品開發過程中可能遇到的挑戰的類型和範圍，並且我們面臨與臨牀前和臨牀開發、製造和監管要求有關的不確定性，即啟動和進行臨牀試驗、監管批准和成功商業化這些候選產品所需的報銷。此外，由於我們的iPSC衍生細胞產品候選者都處於早期臨牀或臨牀前階段，我們目前正在評估人類的安全性，尚未能夠評估治療的長期影響。動物模型和試驗可能無法準確預測我們候選產品在目標患者人羣中的安全性和有效性，並且可能不存在適當的模型和試驗來證明我們候選產品的安全性和純度，特別是FT500、FT516、FT596和我們開發的任何其他IPSC衍生的細胞產品候選產品，這是FDA和其他監管機構為進行臨牀開發和監管批准所要求的。
39
由於開發商和監管機構缺乏先前的經驗，批准像我們這樣的新產品候選產品的臨牀前和臨牀開發、製造和監管要求可能比其他更知名或經過廣泛研究的藥品或生物製藥產品候選產品的成本更高，需要更長的時間。此外，由於與臨牀前和臨牀開發、製造以及批准我們的產品候選產品的監管要求相關的不確定性，我們可能需要修改或改變我們的臨牀前和臨牀開發計劃或我們的製造活動和計劃，或者需要滿足更嚴格的監管要求以獲得批准。任何此類修改或更改都可能延遲或阻止我們開發、製造、獲得監管批准或將我們的候選產品商業化的能力，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
細胞免疫療法，特別是幹細胞療法和IPSC衍生細胞療法，代表了相對較新的治療領域，FDA已經警告消費者注意與細胞療法相關的潛在安全風險。到目前為止，批准的細胞療法相對較少。因此，像我們這樣的候選產品的監管審批流程是不確定的，可能比基於其他更廣為人知或更廣泛研究的技術和治療方法的候選產品的審批流程更昂貴，需要更長的時間。例如，目前還沒有FDA批准的產品，其標籤名稱支持在進行異基因HSCT的患者中使用產品來預防急性移植物抗宿主病，這使得難以確定支持申請或監管批准所需的臨牀終點和數據，以及獲得美國監管機構批准ProTmune所需的時間和成本。
美國和其他國家對細胞治療產品的監管要求經常發生變化，FDA或其他監管機構可能會更改要求，或確定不同的監管途徑，以批准我們的任何候選產品。例如，在FDA內部，生物製品評價和研究中心(CBER)重組並創建了一個新的組織和高級療法辦公室，以便更好地將其監督活動與FDA藥物和醫療設備中心保持一致。隨着時間的推移，可能會建立新的或不同的部門，或被授予調節細胞和/或基因治療產品的責任，包括IPSC衍生的細胞產品，如我們的產品。因此，我們可能需要改變我們的監管策略或修改我們的監管批准申請，這可能會延遲並損害我們完成臨牀前和臨牀開發和製造以及獲得監管批准的能力。監管當局和諮詢小組的變化，或他們頒佈的任何新要求或準則，可能會延長監管審查過程，要求我們進行更多研究，增加我們的開發和製造成本，導致監管途徑、立場和解釋的變化，延遲或阻止我們的產品候選產品的批准和商業化，或導致重大的審批後限制或限制。當我們推進我們的產品候選時，我們將被要求與FDA和其他監管機構進行協商，並且我們的產品候選可能會由FDA諮詢委員會進行審查。我們還必須遵守適用的要求，如果我們沒有做到這一點，我們可能會被要求延遲或停止開發我們的候選產品。在獲得或未能獲得將潛在產品推向市場所必需的監管批准方面的延遲或意外成本可能會損害我們產生足夠的產品收入以維持業務的能力。
我們披露的初步數據和中期結果，以及早期研究的結果，可能不能預測最終結果，也不能預測以後的研究或未來的臨牀試驗。
我們所有的候選產品仍處於開發的早期階段，我們不能保證任何候選產品的開發最終都會成功。雖然我們可能會不時披露臨牀前測試的結果或我們候選產品的初步數據或臨牀研究的中期結果，但這些來自臨牀前測試、工藝開發和製造活動的結果，以及早期臨牀研究(包括具有類似候選產品的臨牀研究)並不一定能預測未來的結果，包括臨牀試驗結果。雖然我們已經在臨牀前模型中證明，與賦形劑處理的細胞相比，ProTmune的單次給藥導致GvHD評分顯著降低並提高了存活率，但在未來ProTmune的臨牀前或臨牀研究中，包括我們的1/2期保護研究，我們可能不會觀察到類似的結果。此外，截至2018年11月26日數據截止日，Protect第1階段報告的數據可能不會繼續用於這些受試者，或者在ProTmune相關的正在進行的或未來的研究中(包括Protect研究的第2階段)中可能會重複或觀察到這些數據。由於ProTmune治療後長期安全性和有效性的數據有限，因此急性移植物抗宿主病事件已經減少或消除的受試者可能在未來經歷急性移植物抗宿主病。因此，ProTmune可能在保護的第二階段或隨後的試驗中不能證明足夠的安全性或有效性，以支持進一步的開發或商業化。
由於各種原因，我們當前和未來臨牀試驗的結果可能與早期臨牀前和臨牀研究取得的結果不同，包括：
|
|
• |
我們可能無法證明在以前的研究中觀察到的效力和功效益處； |
|
|
• |
我們改善、標準化和自動化候選產品的製造和供應以及在候選產品的製造過程中產生的任何偏差的努力，可能會對此類候選產品的安全性、純度、效力、穩定性或功效產生不利影響； |
|
|
• |
研究設計的差異，包括適應方案、資格標準和患者羣體的差異； |
40
|
|
• |
護理標準的進步可能會影響我們在當前或未來的臨牀試驗中證明療效或達到研究終點的能力；以及 |
|
|
• |
參加我們當前或未來臨牀試驗的患者的安全問題或不良事件。 |
即使我們目前和計劃中的臨牀試驗是成功的，我們也需要進行額外的臨牀試驗，其中可能包括註冊試驗，在其他患者人羣中或在不同的治療條件下進行的試驗，以及使用不同的製造規程、工藝、材料或設施或在不同的製造條件下進行的試驗，然後我們才能從FDA和美國以外的監管機構尋求對候選產品的批准，以營銷和銷售這些候選產品。在我們正在進行的和未來的臨牀試驗中，我們未能滿足支持我們的產品候選產品的營銷批准的要求，這將大大損害我們的業務和前景。
即使我們獲得了監管機構對候選產品的批准，我們的產品仍將受到監管機構的審查。
我們獲得市場批准的任何候選產品，以及製造協議、工藝、材料和設施、資格測試、批准後臨牀數據、標籤和此類產品的促銷活動，都將受到FDA和其他監管機構的持續和額外要求的約束。這些要求包括提交安全和其他上市後信息、報告、註冊和上市要求、與當前cGMP相關的要求、質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護，以及記錄保存。即使批准了候選產品的市場營銷，批准也可能受到產品上市的指示用途的限制或批准條件的限制，或包含昂貴的上市後測試和監督的要求，以監控產品的安全性或有效性。FDA嚴格監管藥品和生物製品的批准後營銷和推廣，以確保此類產品僅針對批准的適應症和按照批准的標籤的規定進行銷售。後來發現我們的候選產品、製造操作或未能遵守監管要求之前未知的問題，可能會導致各種不利條件，包括將我們的候選產品推向市場的嚴重延遲和/或被禁止製造或銷售我們的候選產品，其中任何一個都可能嚴重損害我們的業務。
我們希望依靠孤兒藥物狀態來開發和商業化我們的某些候選產品，但我們現有的孤兒藥物名稱可能不會授予市場獨佔性或其他預期的商業利益，我們可能無法獲得其他候選產品的孤兒藥物名稱。
我們預計ProTmune將依賴於孤兒藥物排他性，對於我們可能開發的其他候選產品，我們可能會依賴孤兒藥物排他性。孤兒藥物地位根據“聯邦食品、藥物和化粧品法案”在美國授予七年的市場獨佔權，並在歐洲為特定適應症的特定產品授予長達十年的市場獨佔權。我們在美國獲得了用於體外程序動員外周血的孤兒藥物稱號，用於預防異基因造血細胞移植患者中的GvHD，並在歐洲聯盟獲得ProTmune用於造血幹細胞移植治療的指定藥物。雖然我們已被授予這些孤兒稱號，但即使我們是第一個獲得適用適應症產品候選產品的市場批准，我們也不能依賴這些稱號來排除其他公司在超過這些時限後生產或銷售使用相同主要分子結構特徵的相同適應症的生物製品。此外，如果最初的指定標準自孤兒產品的市場授權以來發生了重大變化，則歐洲的任何營銷排他性都可以從十年減少到六年。此外，我們可能無法獲得我們目前正在開發或可能追求的任何其他候選產品的孤兒藥物名稱。
對於我們在特定適應症中被授予孤兒藥物稱號的任何候選產品，另一家持有同一候選產品孤兒藥品稱號的公司可能會在我們之前獲得相同適應症的營銷批准。如果發生這種情況，我們對該指示的申請可能不會被批准，直到競爭公司的排他性期滿。即使我們是美國第一個獲得孤兒藥物適應症營銷授權的公司，在七年的市場獨佔期內，競爭產品可能會被批准用於相同的適應症，例如後一種產品被證明在臨牀上優於我們的孤兒產品，或者後一種產品被認為是與我們的產品不同的產品。此外，七年的營銷排他性不會阻止競爭對手獲得與我們相同的候選產品的批准，用於除我們被授予孤兒藥物稱號的適應症之外的其他適應症，或用於與我們的孤兒產品具有相同適應症的其他類型的產品。
41
我們可能受到某些法規的約束，包括聯邦和州醫療欺詐和濫用法律以及健康信息隱私和安全法律。任何不遵守這些規定的行為都可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
如果我們獲得FDA對我們的任何候選產品的批准，並開始在美國將這些產品商業化，我們的運營可能會受到各種聯邦和州醫療保健法律的約束，包括但不限於欺詐和濫用法律、虛假索賠法律、數據隱私和安全法律，以及關於向醫療保健提供者提供的付款或其他有價值項目的透明度法律。這些法律可能會影響我們建議的銷售、營銷和教育計劃等。此外，我們可能受到聯邦政府和我們開展業務的州的患者隱私監管。我們的一些商業活動可能會受到這些法律中的一個或多個法律的挑戰。如果我們的運營被發現違反了上述任何法律或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到處罰，包括民事和刑事處罰、損害賠償、罰款以及縮減或重組我們的運營，其中任何一項都可能對我們運營業務的能力和我們的運營結果產生不利影響。
與我們對第三方的信賴有關的風險
我們在臨牀規模上製造候選產品的經驗有限，沒有商業規模上的製造經驗。我們現在並期望繼續依賴第三方進行我們的候選產品的某些或所有方面的製造，以便在臨牀試驗和商業銷售中使用(如果獲得批准)。如果這些第三方的表現不能令人滿意，我們的業務可能會受到損害。
我們目前依賴並期望繼續依賴第三方，包括與臨牀試驗地點相關的細胞處理設施，以製造我們的候選產品或製造候選產品所需的某些組件，用於進行臨牀試驗並在任何候選產品獲得批准後進行商業銷售。此外，我們尚未使候選產品進行商業規模製造或加工，可能無法對任何候選產品進行生產或加工。
用於生產我們候選產品的設施，包括我們自己的設施，必須由FDA或其他外國監管機構根據我們向FDA或其他外國監管機構提交申請後進行的檢查進行評估。如果FDA或可比較的外國監管機構發現這些設施的不足之處或未批准這些設施來製造我們的候選產品，或者如果它以後發現缺陷或撤回任何此類批准，或者如果我們生產候選產品或材料所依賴的任何製造設施出現問題，我們可能無法及時並按商業合理條款找到這些候選產品或材料的額外或替換設施，或者根本無法找到這些設施。如果獲得批准，這將極大地影響我們開發、獲得監管部門批准或營銷我們的產品候選產品的能力。
依賴第三方製造我們的候選產品和用於製造我們的候選產品的組件會帶來一定的風險，包括依賴第三方獲得法規遵從性和質量保證，第三方製造商沒有保持財務、人員或其他資源來履行其義務的可能性，第三方未能根據我們的規範製造這些組件或我們的候選產品或我們最終可能商業化的任何產品的可能性，挪用我們的專有信息，包括我們的商業祕密和技術，以及第三方終止我們的製造關係的可能性。在一個代價高昂或對我們有害的時候。此外，FDA和其他監管機構要求我們的候選產品和任何我們最終可能商業化的產品必須根據cGMP、CGTP和類似的司法標準制造。除其他外，這些要求包括質量控制、質量保證以及記錄和文件的維護。FDA或類似的外國監管機構也可以隨時實施新標準，或改變其對現有產品製造、包裝或測試標準的解釋和執行。我們幾乎無法控制我們的製造商是否遵守這些法規和標準。製造我們的候選產品或候選產品的組件的第三方未能遵守cGMP或CGTP，或未能擴大製造流程，包括未能及時交付足夠數量的此類組件或候選產品，可能會導致延遲或無法獲得任何候選產品的監管批准。此外，這種失敗可能成為FDA發佈警告信、撤銷先前授予我們的候選產品的批准或採取其他監管或法律行動的基礎，包括召回或扣押外部供應的候選產品。此外，FDA可能會以此為基礎發出警告信，撤銷先前授予我們的候選產品的批准，或採取其他監管或法律行動，包括召回或扣押外部供應的候選產品。此外，FDA可能會以此為基礎發出警告信，撤銷對先前授予我們的候選產品的批准，或採取其他監管或法律行動，包括召回或扣押外部供應的拒絕批准待決申請或補充申請，扣留產品，拒絕允許進出口產品，禁制令或施加民事和刑事處罰。
42
我們目前依靠第三方電池處理設施在特定條件下製造ProTmune和Fate-NK100。如果這些設施未能在適當的條件下始終如一地生產我們的候選產品，可能會導致我們的臨牀開發計劃延遲，並影響我們獲得批准或將這些候選產品商業化的能力。
由我們的臨牀站點運營或附屬於我們臨牀站點的臨牀細胞處理設施目前生產ProTmune和Fate-NK100，用於我們對這些候選產品的臨牀試驗。FDA將要求我們對ProTmune和FATE-NK100以及我們可能開發的任何其他候選產品的製造進行標準化，包括我們對設施和原材料以及供應商資格的監督，一直到最終產品分析測試和發佈。用於註冊臨牀試驗和商業化的ProTmune和FATE-NK100的製造將受到包括FDA在內的適用監管當局的要求，這些候選產品的預期商業化生產可能需要生產ProTmune和FATE-NK100的每個臨牀細胞處理設施符合cGMP和其他監管要求，並接受FDA或其他適用監管機構的檢查，這些檢查將在提交BLA或其他營銷申請後進行。雖然我們有責任確保符合適用的法規要求，並負責在申請營銷批准之前監督產品製造和發佈的所有方面，但我們並不控制這些第三方電池處理設施的活動，完全依賴於它們遵守法規要求的能力，以及正確執行任何候選產品製造協議的能力。特別是，如果FDA要求每個臨牀細胞處理設施都符合cGMP，則不能保證它們能夠做到這一點。由於這些製造要求，如果適用的臨牀細胞處理設施無法以符合我們的規範和FDA嚴格監管要求的方式製造我們的任何候選產品，包括ProTmune和Fate-NK100，我們可能需要確定用於製造此類候選產品的替代工藝或設施，這可能需要我們花費大量額外的時間和資源，並將損害我們製造、完成此類候選產品的臨牀開發和商業化的能力。為了符合適用的法規和製造要求，臨牀細胞處理設施可能需要擁有或獲得某些設備，包括但不限於生物安全櫃、加温設備、細胞清洗設備、冰櫃或其他材料，或修改其操作的各個方面，包括其物理設施或佈局、環境系統、監控系統, 質量體系或培訓程序。如果臨牀細胞處理設施不願意或不能符合這些法規或製造要求，它將被限制或禁止製造這種候選產品，並將其提供給患者使用。這些臨牀細胞處理設施未能正確製造ProTmune或Fate-NK100可能會對此類候選產品的安全性和有效性產生不利影響，或導致FDA或其他監管機構對ProTmune或Fate-NK100在臨牀和商業環境中的製造和使用施加限制或禁止，這將對我們的業務產生不利影響。
我們預計將依靠戰略合作伙伴關係和合作安排，例如我們根據Ono協議與Ono達成的合作安排，以便在某些指示或地理區域開發和商業化我們的某些候選產品，如果這些安排不成功，這可能導致我們任何候選產品的開發、製造或商業化方面的延遲和其他障礙，並對我們的經營結果造成重大損害。
對於某些項目，我們目前依賴並期望繼續依賴第三方合作者和戰略合作伙伴來設計和進行我們的臨牀試驗。因此，我們可能無法按照我們目前設想的方式或時間表執行這些計劃，這可能會對我們的業務運營產生負面影響。此外，如果這些協作者或戰略合作伙伴中的任何一個撤銷對我們的計劃或建議產品的支持，或以其他方式損害他們的發展，我們的業務可能會受到負面影響。
此外，我們目前依賴並期望繼續依賴戰略合作伙伴提供財務資源和開展活動，以開發和商業化我們的某些候選產品。例如，根據Ono協議，我們同意與Ono聯合開發和商業化兩個IPSC衍生的Car T細胞候選產品，此外，我們還依賴Ono進行與這些產品的開發和商業化相關的某些活動。因此，我們將不能單獨控制根據ONO協議產生的這些候選產品的開發過程，或者我們可能根據未來的戰略合作伙伴關係或協作安排開發的任何其他候選產品。對我們的某些候選產品的開發和商業化缺乏控制可能會導致此類候選產品的開發和商業化過程中出現延遲或其他困難，這可能會妨礙及時完成研發活動和預期的IND申請(如果有的話)。我們在產品候選產品的開發和商業化方面對戰略合作伙伴(包括ONO)的依賴會帶來風險，否則我們可能不會受到這些風險的影響，包括：
|
|
• |
合作伙伴可能會由於業務戰略的改變，或其公司或業務部門的合併、收購、出售或精簡而將其優先事項和資源從我們的計劃中轉移； |
|
|
• |
合作伙伴可能會停止在治療領域的開發，而這些領域是我們合作伙伴關係的主題； |
|
|
• |
合作伙伴可以改變特定計劃或潛在產品候選的成功標準，從而延遲或停止該計劃或候選產品的開發； |
43
|
|
• |
合作伙伴在啟動或進行某些活動方面的顯著延遲可能會延遲我們收到與這些活動相關的里程碑付款，從而影響我們為自己的活動提供資金的能力； |
|
|
• |
合作伙伴可以開發直接或間接與我們的候選產品競爭的產品； |
|
|
• |
具有商業化義務的合作伙伴不得將足夠的財力或人力資源用於產品的營銷、分銷或銷售； |
|
|
• |
承擔製造責任的合作伙伴可能會遇到法規、資源或質量問題，無法滿足需求； |
|
|
• |
合作伙伴可以行使協議規定的權利終止合夥； |
|
|
• |
我們與合作伙伴之間可能會發生關於項目或候選產品的研究、開發或商業化的爭議，導致里程碑、版税支付或項目終止的延遲；以及 |
|
|
• |
合作伙伴使用我們的專有信息或知識產權的方式可能會危及我們在此類財產上的權利。 |
此外，小野協議或我們未來達成的任何戰略合作伙伴關係或合作安排的終止可能會阻止我們根據該協議獲得任何里程碑、特許權使用費、利潤分享和其他利益。這些事件中的任何一項都可能對我們開發和商業化候選產品的能力產生重大不利影響，包括根據ONO協議正在開發的兩個IPSC衍生的CAR T細胞候選產品，並可能對我們的運營結果和財務狀況產生不利影響。
基於細胞的療法取決於試劑和專門材料和設備的可用性，在每種情況下都需要FDA和外國監管機構接受，而這些試劑、材料和設備可能無法以可接受的條款提供給我們或根本無法獲得。我們依賴第三方供應商提供製造我們的候選產品所需的各種組件、材料和設備，其中某些組件沒有供應安排。
製造我們的候選產品需要許多試劑和其他特殊材料和設備，其中一些是由資源和經驗有限的小公司製造或供應的，以支持商業生物製品生產。到目前為止，我們和我們的臨牀細胞處理設施和CMO已經購買了設備、材料和一次性用品，例如自動細胞清洗設備、自動細胞加熱裝置、商用介質以及細胞傳輸和洗滌裝置，用於從第三方供應商那裏製造我們現有的候選產品。這些供應商中的一些可能沒有能力支持生物製藥公司根據cGMP生產的商業產品，或者可能裝備不良以支持我們的需求。來自這些供應商的試劑和其他關鍵材料可能具有不一致的屬性，並將變異性引入到我們的候選製成品中，這可能會導致可變的患者結果和可能的不良事件。我們依賴於製造候選產品所需材料的一般商業可獲得性，並且與其中許多供應商沒有供應合同，並且可能無法按照可接受的條款或根本無法獲得與他們的供應合同。即使我們能夠簽訂這樣的合同，我們也可能被限制為唯一的第三方提供某些所需的成分，包括我們的藥理調節劑和用於我們細胞處理介質的成分。無法繼續從這些供應商處採購產品，這可能是由於影響供應商的監管行動或要求、供應商經歷的不利財務或其他戰略發展、勞資糾紛或短缺、意外需求或質量問題，可能會對我們滿足對候選產品的需求的能力產生不利影響，這可能會對我們的產品銷售和運營結果或我們進行臨牀試驗的能力產生負面和實質性的影響，這兩種情況都可能嚴重損害我們的業務。
如果我們被要求更換供應商，或修改用於製造候選產品的組件、設備、材料或一次性用品，我們可能需要更改我們的製造操作或臨牀試驗規程，或向監管當局提供額外數據，以便使用任何替代組件、設備、材料或一次性用品，其中任何一項都可能阻礙、延遲或增加完成候選產品的臨牀開發和商業化所需的成本。此外，任何此類更改或修改可能會對我們候選產品的安全性、有效性、穩定性或效力產生不利影響，並可能對我們候選產品的臨牀開發產生不利影響，並損害我們的業務。
我們面臨着各種挑戰和不確定性，這些挑戰和不確定性與我們依賴人類捐贈材料來製造我們的某些候選產品有關，包括ProTmune和Fate-NK100。
我們的某些候選產品，包括ProTmune和Fate-NK100，是由第三方捐獻者的血液製造的，這使得這些候選產品的製造取決於第三方捐贈者材料的可用性和質量。為我們的ProTmune和FATE-NK100候選產品選擇合適的供體材料需要臨牀和製造人員之間的密切協調。
44
ProTmune是使用動員外周血(MPB)製造的，目前由臨牀細胞處理設施直接從國家骨髓捐獻者計劃(NMDP)購買，用於我們正在進行的1/2期保護臨牀研究。用於ProTmune製造的MPB的可用性取決於我們無法控制的一系列監管、政治、經濟和技術因素，包括：
|
|
• |
與臨牀使用的MPB管理有關的政府政策； |
|
|
• |
NMDP和與MPB收購和銀行業務相關的個人血庫政策和做法； |
|
|
• |
MPB的定價； |
|
|
• |
用於搜索MPB並將其與患者匹配的方法，其中涉及與當前和未來MPB參數相關的新興技術，這些參數指導選擇合適的MPB單元進行移植；以及 |
|
|
• |
MPB的採購和運輸方法及其在臨牀場所的處理和儲存。 |
此外，我們無法控制這些臨牀細胞處理設施在ProTmune製造中使用的MPB的供應、可用性、價格或類型。我們在很大程度上依賴這些第三方來採購符合政府法規並符合當前護理標準的MPB。此外，我們可能會識別特定MPB單位的特定特徵，例如體積和紅細胞含量，這可能會限制在ProTmune製造中使用這些單位的能力，即使這種MPB可能適合用於同種異體移植。因此，對MPB滿足我們規範的要求可能會限制有資格用於ProTmune製造的MPB的潛在庫存。
在美國，MPB的銀行業務和使用不需要BLA，MPB也不是FDA許可的產品。然而，FDA確實要求MPB單位遵守並滿足細胞治療認可基金會(FACT)、NMDP和美國血庫協會(AABB)規定的標準(如果適用)。在我們目前的ProTmune 1/2期保護臨牀試驗中，ProTmune是使用未經許可的MPB設備製造的。在未來，監管政策可能會改變，FDA可能會要求MPB單元獲得許可，並且ProTmune僅使用許可的MPB單元製造。如果無法獲得足夠的MPB供應，將對我們開發和商業化ProTmune的能力產生不利影響。
此外，用供體材料製造ProTmune和Fate-NK100候選產品涉及複雜的流程，使用專業設備和高技能和訓練有素的人員。考慮到需要在整個製造過程中保持無菌條件，製造這些候選產品的過程容易受到額外的風險的影響。在製造過程中使用的供體材料或材料中的病毒或其他病原體污染，或在過程中的任何時候進入微生物材料，都可能導致被污染或不可用的產品。這樣的污染可能會導致我們的候選產品開發的延遲。這類污染物也可能增加不良副作用的風險。
我們目前依靠第三方進行某些研究和開發活動，並對我們的候選產品進行臨牀試驗。如果這些第三方不能成功履行其合同義務或滿足預期的期限，我們可能無法及時開發、製造、獲得監管部門批准或將我們的產品候選產品商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。
我們依賴第三方，包括醫療機構、臨牀研究人員、細胞處理實驗室和臨牀研究組織(CRO)進行某些研究和臨牀前開發活動、工藝開發和製造活動，以及對我們候選產品的臨牀試驗進行、管理和監督。我們不能直接控制這些第三方的活動，並且對他們的實際表現的影響可能有限。我們對這些第三方和CRO的依賴並不能免除我們的責任，即確保我們的臨牀研究是按照適用的規程、法律和監管要求以及科學標準進行的。
我們有責任遵守，並且我們有責任確保我們的第三方服務提供商和CRO遵守適用的GCP，為我們的所有候選產品進行臨牀開發活動，包括進行我們的臨牀試驗，以及記錄和報告這些試驗的數據。監管當局通過定期檢查試驗發起人、主要調查員和試驗地點來執行這些規定。我們不能保證在給定的監管機構進行檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗都符合適用的GCP要求。此外，我們的註冊臨牀試驗必須在適用法規要求下生產的產品進行。
如果這些第三方和CRO未能成功履行其合同職責或義務，未能滿足預期的最後期限或按計劃成功完成活動，或者如果由於未能遵守適用的法規和製造要求或其他原因，導致他們獲得的研究、臨牀前開發、流程開發、製造或臨牀數據的質量或準確性受到影響，我們的研究、臨牀前開發、流程開發和製造活動、臨牀試驗以及我們候選產品的開發可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門的批准或成功商業化此外，如果我們與第三方或CRO的協議因任何原因而終止，我們候選產品的開發可能會延遲或受損，並且我們可能無法推進我們的候選產品。結果，我們的運營結果和我們候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會延遲。
45
如果我們與我們的合作者或戰略合作伙伴之間發生衝突，這些方可能會以對我們不利的方式行事，並可能限制我們實施戰略的能力。
如果我們的公司或學術合作伙伴或戰略合作伙伴與我們之間發生衝突，另一方可能會採取對我們不利的方式，並可能限制我們實施戰略的能力。我們的一些學術合作者和戰略合作伙伴正在與我們合作的每個領域內進行多個產品開發工作。然而，我們的合作者或戰略合作伙伴可能單獨或與他人一起開發相關領域的產品，這些產品與作為這些合作主題的產品或潛在產品具有競爭力。由合作者或戰略合作伙伴開發或合作者或戰略合作伙伴有權使用的競爭產品可能會導致我們的合作者或合作伙伴對我們的產品候選產品的支持撤回。
我們的一些合作者或戰略合作伙伴將來也可能成為我們的競爭對手。我們的合作者或戰略合作伙伴可能開發競爭產品，阻止我們與他們的競爭對手進行合作，未能及時獲得監管批准，過早終止他們與我們的協議，或未能投入足夠的資源開發和商業化我們的候選產品。這些發展中的任何一個都可能損害我們的產品開發工作。
與我們知識產權相關的風險
如果我們無法保護我們的知識產權，或者無法為我們的技術和候選產品獲得並維持專利保護，其他公司可能會根據我們的發現開發產品，這可能會減少對我們產品的需求，損害我們的業務。
我們的商業成功部分取決於我們獲得和維護我們候選產品的知識產權保護的能力，用於製造它們的操作和使用它們的方法，以及我們的單元編程技術，以防止第三方製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們的候選產品或以其他方式利用我們的單元編程方法。生物技術和製藥領域的專利保護範圍涉及複雜的法律和科學問題，可能是不確定的。因此，我們專利權的發行、範圍、有效性、可執行性和商業價值都是不確定的。我們擁有並擁有我們候選產品和單元編程技術的專利組合的獨家許可，儘管我們不能確定我們現有的專利和專利申請是否提供了足夠的保護，或者任何額外的專利是否會向我們發出聲明，為我們的其他候選產品提供足夠的保護。此外，如果我們試圖強制執行專利，或者在法庭或其他程序中對其提出質疑，我們無法預測可能在我們的專利中強制執行的權利要求的廣度。如果我們無法確保和保持對我們的產品候選和單元編程技術的保護，或者如果我們獲得或許可的任何專利被視為無效和不可執行，我們將我們的技術商業化或許可的能力可能會受到不利影響。
其他公司已經提交了專利申請，並且將來可能會提交專利申請，這些申請涉及與我們的產品和技術相似、相同或有競爭力的產品和技術，或者對我們的業務很重要。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，有些在發佈之前一直是保密的，因此我們無法確定第三方擁有的任何專利申請將不會優先於我們提交的或許可內的專利申請，或者我們或我們的許可人是否不會參與幹擾、反對、複審、複審、重新發布、授權後複審或在美國或非美國專利局進行的無效訴訟。我們的專利或許可人的專利的範圍、有效性或可執行性可能會在美國和國外的法院或專利局的此類訴訟中受到質疑，如果我們的專利或許可人的專利的覆蓋範圍縮小，或者如果我們或我們的許可人的專利在任何此類訴訟中被判定無效或不可強制執行，我們的業務可能會受到損害。
我們依賴我們的許可人來起訴和維護對我們的業務至關重要的專利和專利申請。如果我們的許可方未能有效保護這些知識產權，可能會對我們的業務和運營產生不利影響。
我們的關鍵技術和候選產品的某些權利，包括與ProTmune、Fate-NK100和我們的iPSC技術相關的知識產權，都是從第三方獲得許可的。作為第三方知識產權的被許可人，我們依賴我們的許可人來提交和起訴專利申請，維護專利，以及在我們的一些許可協議下保護許可的知識產權。對於我們的某些許可專利、專利申請和其他知識產權，我們沒有也沒有對這些活動的主要控制權，我們不能確定這些活動是否會產生有效和可強制執行的專利和其他知識產權。此外，我們的許可人可能有權控制我們許可專利的執行或任何聲稱這些專利無效的索賠的抗辯，我們不能確定我們的許可人是否會分配足夠的資源或優先執行此類專利或對此類索賠進行抗辯，以保護我們在許可專利中的利益。即使我們不是這些法律行動的一方，不利的結果可能會損害我們的業務，因為它可能會阻止我們繼續許可我們可能需要的知識產權來運營我們的業務。
46
如果我們未能遵守我們的許可協議下的義務，我們可能會失去對我們的產品候選或關鍵技術的權利。
通過與第三方簽訂知識產權許可協議，我們已經獲得了開發、營銷和銷售我們的一些候選產品的權利，包括ProTmune和Fate-NK100。這些許可協議對我們施加了各種勤勉、里程碑付款、版税和其他義務。如果我們未能履行許可協議規定的義務，我們可能會喪失部分或全部開發、營銷和銷售這些許可所涵蓋產品的權利，並且我們形成合作或合作伙伴關係的能力可能會受到損害。此外，在我們與第三方的許可協議下可能會出現爭議，這可能會阻止或損害我們在可接受的條款下保持當前許可安排的能力，以及開發和商業化受影響的候選產品的能力。
我們可能涉及與專利和其他知識產權的強制執行或保護有關的訴訟或其他訴訟，這可能導致我們挪用我們的資源，並可能使我們的知識產權面臨風險。
如果我們選擇到法院阻止另一方使用我們獲得的任何專利中所主張的發明，該個人或公司有權要求法院裁定這些專利無效或不應針對該第三方強制執行。除了專利侵權訴訟外，我們可能被要求向美國專利商標局(USPTO)和相應的外國專利局提交幹擾、反對、單方面複審、授權後複審或各方間複審程序。訴訟和其他與知識產權有關的訴訟是不可預測的，費用高昂，即使我們在任何此類訴訟中取得成功，也會耗費時間和資源，並轉移管理和科學人員的注意力。此類訴訟或訴訟可能會大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於研究、開發和其他活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分進行此類訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能能夠比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們擁有更多的財政資源。因此，儘管我們付出了努力，但我們可能無法阻止第三方侵犯或挪用或成功挑戰我們的知識產權。由專利訴訟或其他訴訟的啟動和繼續引起的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
還存在這樣一種風險，即法院或專利局在此類訴訟中將決定我們的專利或我們許可人的專利無效或不可強制執行，並且我們無權阻止另一方使用這些發明。還有一種風險是，即使這些專利的有效性得到維護，法院也會拒絕阻止另一方，理由是該另一方的活動並不侵犯我們對這些專利的權利。如果我們不能成功地保護我們的知識產權，我們的競爭對手可以根據我們的發現開發和銷售產品，這可能會減少對我們產品的需求。
我們或我們的戰略合作伙伴可能侵犯他人的知識產權，這可能會阻止或延遲我們的產品開發工作，並阻止我們將候選產品商業化或增加商業化成本。
我們的成功在一定程度上取決於我們在不侵犯第三方專有權的情況下運營的能力。在美國國內外都有大量的訴訟，涉及生物技術和製藥行業的專利和其他知識產權，包括專利侵權訴訟、幹擾、反對、單方面複審、授權後複審，以及在美國專利商標局和相應的外國專利局進行的各方複審程序。在我們開發候選產品的領域中，存在許多由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和待決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的發展和更多專利的頒發，我們的候選產品可能會受到侵犯第三方專利權的索賠的風險增加。
我們不能保證我們現有候選產品或我們開發的任何其他候選產品的製造、使用或營銷，或者使用我們的單元編程技術，不會侵犯第三方專利。可能有第三方專利或專利申請，要求與我們候選產品的使用或製造相關的材料、電池組合物、製造方法或處理方法的權利要求。我們的競爭對手可能已經提交了專利申請，並可能在未來提交專利申請，涉及與我們相似的產品和技術。由於專利申請可能需要很多年才能發佈，因此目前可能存在待決的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已發佈的專利。此外，第三方可能在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。如果有任何第三方專利由具有管轄權的法院持有，以涵蓋我們任何候選產品的製造方面、製造過程中形成的任何成分或任何最終產品本身，則任何此類專利的持有者可能會阻止我們將此類候選產品商業化的能力，除非我們根據適用的專利獲得許可，或直到這些專利到期為止。這樣的許可證可能在商業上合理的條款下不可用，或者根本不可用。
如果對我們提起專利侵權訴訟，我們可能會被迫停止或延遲開發、製造或銷售聲稱侵犯第三方知識產權的潛在產品，除非該第三方授予我們使用其知識產權的權利。如果我們無法獲得許可或開發或獲得非侵權技術，或者如果我們未能成功地為侵權訴訟辯護，或者如果我們被發現侵犯了有效的專利，我們可能會招致巨大的金錢損失，在將我們的候選產品推向市場時遇到重大延誤，並且被禁止製造或銷售我們的候選產品，任何這些都可能對我們的業務造成重大損害。
47
我們可能會受到有關我們的僱員、顧問或獨立承包商不當使用或披露所謂的商業祕密的指控。
在進行業務運營時，我們從第三方獲得了機密和專有信息。此外，我們還僱用了以前受僱於其他生物技術或製藥公司的個人，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。雖然我們試圖確保我們的員工、顧問和獨立承包商在為我們工作時不會使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會被指控我們或我們的員工、顧問或獨立承包商無意中或以其他方式使用或披露了其前僱主或其他方的商業祕密或其他專有信息。訴訟可能是必要的，以抗辯這些索賠。如果我們未能對任何此類索賠進行辯護，除了支付金錢損失外，我們可能會失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務產生不利影響。即使我們成功地為這些索賠辯護，訴訟也可能導致大量費用，並會分散管理層的注意力。
我們可能會受到對我們的專利和其他知識產權的清點提出質疑的索賠。
我們可能會受到前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人對我們的專利或其他知識產權的利益的索賠。如果我們不能為任何此類索賠辯護，我們可能會失去有價值的知識產權，例如有價值的知識產權的專有權或使用權。我們還可能受到金錢損失的影響，這些結果中的任何一個都可能對我們的業務產生重大的不利影響。
與我們的員工和第三方簽訂的專有信息和發明轉讓協議可能不會阻止未經授權泄露我們的商業祕密和其他專有信息。
除了專利提供的保護外，我們還依賴於未獲專利的商業祕密和改進、專有技術和持續的技術創新來發展和保持我們的競爭地位，我們尋求通過與我們的合作者、員工和顧問簽訂保密協議來部分保護我們的競爭地位。我們還與我們的員工以及部分(但不是全部)我們的合作者和顧問簽訂了發明或專利轉讓協議。然而，商業祕密可能很難保護，如果我們的員工、合作者或顧問違反這些協議，我們可能沒有針對任何此類違反的充分補救措施，並且我們的商業祕密可能會被我們的競爭對手知曉或獨立發現，這將對我們的業務地位產生不利影響。
美國專利法的變化可能會降低專利的價值，從而損害我們保護候選產品和技術的能力。
正如其他生物技術公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴知識產權，特別是專利。在生物技術行業中獲得和執行專利涉及技術和法律複雜性，因此，獲得和執行生物技術專利是昂貴的、耗時的和固有的不確定性。此外，美國最近頒佈並正在實施範圍廣泛的專利改革立法。最近美國最高法院的裁決縮小了在某些情況下可用的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了增加我們未來獲得專利的能力方面的不確定性之外，這種事件的組合也造成了關於一旦獲得專利價值的不確定性。根據美國國會、聯邦法院和USPTO的決定，有關專利的法律和法規可能會以不可預測的方式變化，從而削弱我們獲得新專利或強制執行我們現有專利和未來可能獲得的專利的能力。
我們的專利期限可能不足以有效保護我們的市場地位和產品。
專利的壽命有限。在美國，專利的自然期滿通常是在申請後20年。可以使用各種擴展；然而，專利的壽命及其提供的保護是有限的。即使我們獲得了涵蓋候選產品的專利，一旦產品的專利生命期滿，我們可能會對來自其他產品的競爭持開放態度。如果我們的專利壽命不足以有效保護我們的產品和業務，我們的業務和經營結果將受到不利影響。
與候選產品商業化相關的風險
我們沒有營銷任何候選產品的經驗，也沒有銷售隊伍或分銷能力，如果我們的產品獲得批准，我們可能無法成功地將其商業化。
我們目前沒有營銷和銷售治療產品的經驗。如果我們的任何候選產品被批准進行營銷，我們打算在內部建立營銷和銷售能力，或者我們可以選擇性地尋求與其他實體建立合作伙伴關係，以利用其營銷和分銷能力。如果我們自己不能發展足夠的營銷和銷售能力，或者不能有效地與第三方合作，我們的產品收入就會受到影響。
48
我們候選產品的商業成功將取決於醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人對市場的接受程度。
我們產品的商業成功，如果被批准用於營銷，將在一定程度上取決於醫學界、患者和第三方付款人是否接受我們的產品候選產品是有效和安全的。如果這些產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，也可能無法盈利。我們產品的市場接受程度，如果被批准用於營銷，將取決於許多因素，包括：
|
|
• |
產品的安全性和有效性，以及優於替代治療的優點； |
|
|
• |
任何批准產品的標籤； |
|
|
• |
任何副作用的普遍性和嚴重性，包括產品批准標籤中包含的任何限制或警告； |
|
|
• |
競爭性產品的出現和市場引入的時機； |
|
|
• |
我們的營銷策略的有效性；以及 |
|
|
• |
足夠的第三方保險覆蓋範圍或政府報銷，這可能取決於我們是否有能力提供令人信服的證據，證明產品有意義地改善健康結果，以支持此類保險覆蓋或報銷。 |
即使潛在的產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現出良好的療效和安全性，市場對該產品的接受程度也要等到該產品上市後才能知道。任何未能達到市場接受我們的產品候選人將損害我們的業務，結果和財務狀況。
我們預計將面臨關於我們現有候選產品和我們可能開發的任何其他候選產品的定價的不確定性。如果我們的候選產品的定價政策是不利的，我們的商業成功將受到損害。
由於我們候選產品的新穎性質，以及一般HSCT程序的針對性指示，特別是我們的細胞免疫治療產品候選產品，我們在任何可能獲得市場批准的此類產品的定價方面都面臨着巨大的不確定性。雖然我們預計我們開發的任何候選細胞免疫療法產品的定價將相對較高，因為它們預期用於預防或治療治療選擇有限的危及生命的疾病，但生物製藥行業最近經歷了巨大的定價壓力，包括在孤兒藥物產品領域。特別是，藥品定價和其他醫療費用繼續受到強烈的政治和社會壓力的影響，我們預計這種壓力將繼續並在全球範圍內升級。這些壓力可能會損害我們的業務和聲譽，導致我們的股價下跌或經歷波動期，並對運營結果和我們籌集資金的能力產生不利影響。
新批准產品的保險範圍和報銷狀態不確定。未能獲得或保持足夠的覆蓋範圍和新產品報銷可能會限制我們的產品收入。
我們成功地將任何候選產品商業化的能力將部分取決於政府衞生行政當局、私營健康保險公司和其他組織對這些產品和相關治療的報銷程度。政府和私人付款人的可獲得性和償還程度對於大多數患者能夠負擔昂貴的治療(如HSCT或細胞免疫療法)至關重要。政府和第三方付款人對新批准的產品的保險覆蓋範圍和報銷存在很大的不確定性。特別是，對於細胞免疫療法的報銷還沒有既定的實踐和先例，而且很難預測監管機構或私人付款人將對像我們這樣的新產品的報銷水平做出什麼決定。我們的產品可能不符合承保範圍或直接報銷的資格，或者可能會受到有限報銷的限制。如果報銷或保險範圍不可用，或僅適用於有限的水平，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化。即使提供了承保範圍，批准的報銷金額也可能不足以讓我們建立或維持定價以產生收入。
此外，外國司法管轄區的報銷機構可能比美國的更保守。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。此外，在美國和國外，政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本可能會導致這些組織對批准的新產品的覆蓋範圍和報銷水平進行限制，因此，他們可能無法覆蓋或提供足夠的付款給我們的候選產品。對於我們獲得營銷批准的任何產品，如果未能獲得或保持足夠的報銷，將對我們取得商業成功的能力產生不利影響，並可能對我們的經營結果、我們籌集將產品商業化所需的資金的能力以及我們的整體財務狀況產生重大不利影響。
49
如果我們的候選產品的市場機會比我們認為的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。由於我們的候選產品的目標患者人數較少，因此我們必須能夠成功識別患者並獲得可觀的市場份額，以實現並保持盈利能力。
我們專注於孤兒疾病候選產品的研究和開發。我們對患有這些疾病的人數以及有可能從我們的候選產品的治療中受益的這些疾病患者的子集的預測都是基於估計數的。這些估計可能被證明是不正確的，新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。美國、歐洲和其他地方的患者數量可能低於預期，或者可能不適合使用我們的產品進行治療，或者新患者可能變得越來越難以識別或獲得，所有這些都將對我們的運營和業務結果產生不利影響。此外，由於我們的目標患者人數較少，我們將需要獲得相當大的市場份額，以實現並保持盈利能力。
醫療保健立法或監管改革措施可能會對我們的業務和運營結果產生負面影響。
在美國和一些外國司法管轄區，有關醫療保健系統的若干立法和監管變化已經並將繼續存在，這些變化可能會阻止或延遲產品候選產品的上市批准，限制或監管審批後活動，並影響我們銷售獲得營銷批准的任何候選產品的盈利能力。
在美國和其他地方的政策制定者和付款人中，有很大的興趣推動醫療保健系統的變革，其既定目標是控制醫療保健成本，提高質量和/或擴大准入。在美國，製藥業一直是這些努力的一個特別重點，並受到重大立法倡議的重大影響。2010年3月，ACA獲得通過，這極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健提供資金的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。ACA，其中包括：
|
|
• |
對生產或進口某些特定品牌處方藥和生物製劑的任何實體，根據其在某些政府醫療保健計劃中的市場份額，確定每年不可扣除的費用；擴大340B藥品定價計劃下有資格享受折扣的實體；提高製造商在醫療補助藥品回扣計劃下必須支付的法定最低迴扣，分別為大多數品牌和仿製藥製造商平均價格的23.1%和13%，並將創新藥物的總回扣金額限制在平均製造商價格的100%，或 |
|
|
• |
擴大了醫療補助計劃的資格標準，除其他外，允許各州向其他個人提供醫療補助覆蓋範圍，併為收入等於或低於聯邦貧困水平133%的個人添加新的強制性資格類別，從而潛在地增加製造商的醫療補助回扣責任； |
|
|
• |
提出了一種新的方法，通過這種方法，製造商根據醫療補助藥物回扣計劃所欠的回扣是針對某些吸入、輸注、滴注、植入或注射的藥物和生物製品計算的； |
|
|
• |
引入了一個新的Medicare Part D覆蓋缺口折扣計劃，其中製造商必須同意在覆蓋缺口期間向符合條件的受益人提供適用品牌藥物的協商價格的50%銷售點折扣，作為製造商的門診藥物在Medicare Part D下覆蓋的條件； |
|
|
• |
創建了一個新的以患者為中心的結果研究所，以監督，確定優先事項，並進行比較臨牀有效性研究，以及為此類研究提供資金；以及 |
|
|
• |
在CMS建立了醫療保險和醫療補助創新中心，以測試創新的支付和服務交付模式，以降低醫療保險和醫療補助支出，可能包括處方藥。 |
自2017年1月以來，特朗普政府已經簽署了兩項行政命令，旨在推遲實施ACA的某些條款，或者以其他方式規避ACA規定的一些醫療保險要求。一項行政命令指示根據ACA有權限和責任的聯邦機構放棄、推遲、授予豁免或推遲ACA的任何條款的實施，這些條款將對各州、個人、醫療保健提供者、健康保險公司或藥品或醫療設備製造商造成財政或監管負擔。第二個行政命令終止了根據ACA償還保險公司的費用分擔補貼。幾位州總檢察長提起訴訟，要求阻止政府終止補貼，但2017年10月25日，加利福尼亞州的一名聯邦法官拒絕了他們發出限制令的請求。此外，2018年6月14日，美國聯邦巡迴上訴法院裁定，聯邦政府不需要向主張欠他們的第三方付款人支付超過120億美元的ACA風險走廊付款。這一報銷缺口對第三方付款人的影響，ACA市場的生存能力，供應商，以及我們的潛在業務，目前尚不清楚。
50
2018年7月，聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)發佈了一項最終規則，允許根據“平價醫療法案”風險調整計劃向某些符合“平價醫療法案”(Affordable Care Act)合格的健康計劃和健康保險發行者收取進一步的費用，並向其支付，以迴應聯邦地區法院關於CMS用於確定此風險調整的方法的訴訟結果。此外，CMS最近發佈了一項最終規則，將從2020年開始給予各州更大的靈活性，為個人和小團體市場中的保險公司設定基準，這可能會放鬆ACA對通過此類市場銷售的計劃所要求的基本健康福利的影響。
自頒佈以來，ACA的一些條款尚未完全實施，而某些條款受到司法、國會或行政方面的挑戰。因此，在執行ACA的某些方面以及為廢除或取代某些方面而採取的行動方面出現了延誤。美國最高法院支持該法案的某些關鍵方面，包括對未能在一年內或部分時間內保持符合資格的醫療保險或支付罰金的某些人實施基於税收的分擔責任支付，這通常被稱為“個人強制”。然而，由於2017年12月通過的税收改革立法，對某些未能在一年或部分時間內保持符合資格的醫療保險或支付罰款的人施加的基於税收的分擔責任支付，即俗稱的“個人授權”，已從2019年1月1日起取消。2018年12月14日，德克薩斯州北區的一名美國地區法院法官或德克薩斯州地區法院法官裁定，個人授權是“平價醫療法案”的關鍵和不可分割的特徵，因此，由於它作為2017年“減税和就業法案”的一部分被廢除，“平價醫療法案”的其餘條款也無效。特朗普政府和CMS都表示，該裁決不會立即生效，2018年12月30日，德克薩斯州地區法院法官發佈命令，暫停判決等待上訴。
2018年1月22日，特朗普總統簽署了一項關於2018財年撥款的持續決議，推遲了某些平價醫療法案授權費用的實施，包括對某些高成本僱主贊助的保險計劃徵收所謂的“凱迪拉克”税，根據市場份額對某些醫療保險提供商徵收的年費，以及對非豁免醫療器械徵收醫療器械消費税。2018年兩黨預算法案(或稱BBA)修訂了“平價醫療法案”(從2019年1月1日起生效)，以填補大多數聯邦醫療保險藥物計劃中的覆蓋缺口，通常被稱為“甜甜圈洞”。
2018年7月，聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)發佈了一項最終規則，允許根據“平價醫療法案”風險調整計劃向某些符合“平價醫療法案”(Affordable Care Act)合格的健康計劃和健康保險發行者收取進一步的費用，並向其支付，以迴應聯邦地區法院關於CMS用於確定此風險調整的方法的訴訟結果。此外，CMS最近發佈了一項最終規則，將從2020年開始給予各州更大的靈活性，為個人和小團體市場中的保險公司設定基準，這可能會放鬆ACA對通過此類市場銷售的計劃所要求的基本健康福利的影響。
自“ACA”頒佈以來，已經提出並通過了其他立法修改。這些變化包括根據始於2013年的2011年“預算控制法案”，以及隨後對法規(包括BBA)的立法修訂，將醫療保險支付給提供者的總金額減少2%，直到2027年，除非國會採取更多行動。2012年的《美國納税人救濟法》(American Tab Recision Act Of 2012)等內容進一步減少了對醫院和癌症治療中心等幾個提供者的聯邦醫療保險(Medicare)支付，並延長了政府向提供者追回多付款項的時效期限，從三年延長到五年。這些新法律可能導致醫療保險和其他醫療資金的進一步減少，如果獲得批准，可能會對我們候選產品的客户產生不利影響，從而影響我們的財務運營。
此外，鑑於處方藥和生物製品的成本不斷上升，美國政府加強了對藥品和生物製品定價做法的審查。這種審查導致最近幾次國會調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價和製造商患者計劃之間的關係，改革產品的政府計劃報銷方法。在聯邦一級，特朗普政府的2019年預算提案包含可能在2019年預算過程中或在其他未來立法中頒佈的進一步藥品價格控制措施，例如，允許Medicare D部分計劃協商Medicare B部分下某些藥物的價格的措施，允許一些州協商Medicaid下的藥物價格，以及消除低收入患者的仿製藥成本分擔。此外，特朗普政府發佈了一份“藍圖”或計劃，以降低藥物價格和降低藥物的自付成本，其中包含旨在提高生物仿製藥的可得性、競爭力和採用率的額外建議，作為品牌生物製劑的負擔得起的替代品。根據該計劃，FDA被指示發佈指導意見，以解決某些旨在延緩或阻止仿製藥競爭的做法，同時也發佈新政策，將更多生物仿製藥作為品牌生物製劑的替代品推向市場。最近，特朗普政府宣佈了一項複雜的提案，旨在通過大幅降低醫療保險B部分下醫生管理的藥物(包括細胞療法等生物製品)的價格來減少醫療保險支出。根據這項建議，藥房福利經理將在管理藥物和B部分計劃中的定價方面發揮更大的作用，而醫療保險根據B部分為藥物支付的價格將與國際定價指數中反映的其他工業化國家為此類藥物支付的價格掛鈎，並且在大多數情況下，這些價格低於美國。然而，如果國際定價指數(International Pricing Index)中所反映的，醫療保險為B部分下的藥物支付的價格將與其他工業化國家為此類藥物支付的價格相關聯，並且在大多數情況下，這些價格低於美國。然而，如果國際它最早要到2020年才會生效，並將在五年內逐步生效，因此很難預測它將對我們的業務產生什麼影響。該提案還包括一種新的報銷付款模式。
51
醫生根據B部分管理藥物，以及這種支付模式對醫生處方實踐的影響是不確定的。衞生與公眾服務部(HHS)已經開始就其中一些措施徵集反饋意見，同時正在其現有權限下立即實施其他措施。例如，在2018年9月，CMS宣佈它將允許Medicare Advantage計劃從2019年1月1日開始選擇對B部分藥物使用STEP療法，並且在2018年10月，CMS提出了一項新規則，要求通過或根據Medicare或Medicaid付款的處方藥和生物製品的直接面向消費者的電視廣告，在廣告中包括該藥物或生物製品的批發收購成本或價目表價格。儘管其中一些措施以及其他擬議的措施需要通過額外的立法獲得授權才能生效，但國會和特朗普政府都表示，將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。在州一級，立法機構正在越來越多地通過立法和實施法規，旨在控制藥品和生物產品的定價，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品的准入限制和營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購。
此外，2018年5月30日，“Trickett Wendler、Frank Mongiello、Jordan McLinn和Matthew Bellina Right to try Act of 2017”簽署成為法律。除其他事項外，這項法律為某些患者提供了一個聯邦框架，允許他們獲得某些已經完成了第一階段臨牀試驗並正在接受FDA批准的調查新藥產品。在某些情況下，符合條件的患者可以尋求治療，而無需參加臨牀試驗，也無需根據FDA擴大准入計劃獲得FDA的許可。
我們預計，這些以及未來可能採取的其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們獲得批准的任何藥物的價格帶來更大的下行壓力。醫療保險或其他政府項目報銷的任何減少都可能導致私人支付者付款的類似減少。成本控制措施或其他醫療改革的實施可能會阻止我們產生收入，實現盈利，或使我們的藥品商業化。
此外，FDA可能會修改或重新解釋FDA的法規和指南，可能會對我們的業務和產品產生重大影響。特朗普政府還採取了幾項行政行動，包括髮布一些行政命令，這些行政命令可能會給FDA從事常規監督活動的能力帶來重大負擔，或者以其他方式造成實質性拖延，例如通過制定規則、發佈指導以及審查和批准營銷申請來執行法規。很難預測這些要求將如何解釋和實施，以及它們將在多大程度上影響FDA行使其監管權力的能力。如果這些行政行為對FDA在正常過程中從事監督和實施活動的能力施加限制，我們的業務可能會受到負面影響。任何新的法規或指南，包括FDCA第503A和503B條下的複合框架的實施或新指南，或對現有法規或指南的修訂或重新解釋，可能會增加成本或延長FDA對現有候選產品或我們可能開發的任何未來候選產品的審核時間。我們無法確定法規、法規、政策或解釋的變化何時發佈、頒佈或通過，將如何影響我們未來的業務。除其他事項外，這些改變可能需要：
|
|
• |
在獲得批准之前需要進行的其他臨牀試驗； |
|
|
• |
製造方法的變化； |
|
|
• |
召回、更換或停產我們的一個或多個產品；以及 |
|
|
• |
額外的記錄保存。 |
這些變化可能需要大量的時間並帶來巨大的成本，或者可能降低我們現有候選產品或我們可能開發的其他候選產品的潛在商業價值，並可能對我們的業務和財務業績造成重大損害。此外，延遲收到或未能收到任何其他產品的監管許可或批准將損害我們的業務、財務狀況和運營結果。
與我們的商業和行業相關的風險
我們現有候選產品的成功在很大程度上取決於HSCT和細胞免疫治療領域的發展，其中一些是我們無法控制的。
我們的候選產品被設計並開發為用於細胞免疫療法的治療實體。細胞免疫治療領域的任何不利發展，特別是HSCT實踐中的任何不利發展，都將對我們開發和商業化候選產品的能力產生負面影響。如果HSCT程序的市場由於任何原因而下降或未能達到預期水平，或者如果由於針對HSCT所處理的疾病的潛在原因的治療方法的開發和商業化而使患者不再需要進行HSCT程序，我們的商業前景將受到極大損害。
52
我們面臨來自其他生物技術和製藥公司的競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。
生物技術和製藥業競爭激烈，並且受到迅速和重大的技術變革的影響。我們面臨來自生物技術和製藥公司、大學和其他研究機構的競爭，我們的許多競爭對手擁有更多的資金和其他資源，例如更多的研發人員和更有經驗的營銷和製造組織和設施。特別是，有幾家公司和機構開發的產品可能會消除對HSCT的需要，可能對我們的研發管道中的候選產品具有競爭力，或者可能會使我們的候選產品過時或不具競爭力。如果這些產品中的一個或多個成功，我們的產品的市場可能會減少或被淘汰，我們可能不會獲得商業上的成功。
如果我們不能吸引和留住關鍵人員和顧問，我們可能無法有效地管理我們的業務。
由於生物技術、製藥和其他業務對合格人才和顧問的激烈競爭，我們可能無法留住或吸引合格的管理、財務、科學和臨牀人員和顧問。如果我們不能留住和吸引必要的人員和顧問來履行必要的運營角色和實現我們的業務目標，我們可能會遇到嚴重阻礙我們實現發展目標的限制，我們籌集額外資本的能力以及我們實施我們的業務戰略的能力。
如果我們不能保持有效的披露控制和程序以及內部控制系統，我們編制準確財務報表或遵守適用法規的能力可能會受到損害。
作為一家上市公司，我們需要遵守2002年修訂的“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)以及相關規則“和證券交易委員會的條例”、擴大的披露要求、加速的報告要求和更復雜的會計規則。“薩班斯-奧克斯利法案”要求公司的責任包括建立和維持公司監督以及對財務報告和披露控制和程序的充分內部控制。有效的內部控制對於我們製作可靠的財務報告是必要的，並且對於幫助防止財務欺詐非常重要。
我們不能保證我們在財務報告的內部控制方面不會有實質性的弱點或重大缺陷。如果我們無法成功補救財務報告內部控制中的任何重大弱點或重大缺陷，或發現可能存在的任何重大弱點或重大缺陷，我們的財務報告的準確性和時間可能會受到不利影響，除了適用的證券交易所上市要求外，我們可能無法保持遵守證券法關於及時提交定期報告的要求，我們的股價可能因此而大幅下跌。
我們是貸款和擔保協議的一方，該協議包含可能限制我們的業務和融資活動的運營和財務契約。
2014年7月，我們與硅谷銀行(SVB)簽訂了修改和重述的貸款和擔保協議，根據該協議，我們延長了本金總額為20.0億美元的定期貸款。2017年7月，我們對貸款和擔保協議進行了修訂，根據該協議，SVB向我們提供了總額為1500萬美元的額外期限貸款，其中一部分用於全額償還我們之前根據協議欠SVB的未償還債務。根據經修訂的貸款和擔保協議進行的借款基本上由我們的所有資產(不包括某些知識產權)提供擔保。貸款和擔保協議限制了我們的能力，其中包括：
|
|
• |
出售、轉讓或以其他方式處置我們的任何業務或財產，但有有限的例外情況； |
|
|
• |
對我們的業務或管理進行實質性的改變； |
|
|
• |
進行交易，導致我們股票的投票控制發生重大變化； |
|
|
• |
對我們的組織結構進行一定的改變； |
|
|
• |
合併或合併其他實體或收購其他實體； |
|
|
• |
招致額外負債或對我們的資產造成負擔； |
|
|
• |
支付股息，但僅以普通股支付的股息除外，或對我們的股票進行分配，並在某些情況下回購我們的股票； |
|
|
• |
與我們的附屬公司進行交易； |
|
|
• |
償還次級債務；或 |
|
|
• |
做一些投資。 |
53
此外，根據我們的貸款協議，我們必須維持我們在SVB的存款和證券賬户，並遵守各種運營契約和違約條款，這些條款可能會限制我們為我們的運營融資、從事業務活動或擴展或全面追求我們的業務戰略的能力。違反任何這些契約或條款可能導致貸款和擔保協議下的違約，這可能導致該融資下的所有未償還債務立即到期和應付。
2019年11月，我們通知SVB我們選擇提前償還貸款協議下的所有未償還金額。雖然我們打算使用手頭現金完成此類預付款，但如果我們無法產生足夠的現金在債務到期和應付時償還債務，我們可能無法在未來以優惠條件獲得額外的債務或股權融資(如果有的話)，這可能會對我們的業務運營和財務狀況產生負面影響。
如果我們進行收購、重組或業務合併，我們將招致各種風險，這些風險可能對我們的業務運營或我們的股東產生不利影響。
我們不時地考慮，並將在未來考慮旨在進一步擴大和發展我們的業務的戰略業務計劃。這些舉措可能包括收購企業、技術或產品，或與其他公司進行業務合併。如果我們採取這樣的策略，我們可以做到以下幾點：
|
|
• |
發行股權證券，稀釋我們現有股東的持股比例； |
|
|
• |
招致鉅額債務，可能會給我們的運營帶來壓力； |
|
|
• |
投入大量的運營、財務和管理資源，整合新業務、新技術和新產品； |
|
|
• |
承擔大量實際或或有負債； |
|
|
• |
重新安排我們的開發計劃的優先次序，甚至停止我們的候選產品的開發和商業化；或 |
|
|
• |
與另一家公司合併，或以其他方式與另一家公司進行業務合併，其中我們的股東將收到另一家公司的現金或股票，條件是我們的某些股東可能認為不可取。 |
雖然我們打算評估和考慮未來的收購、重組和業務合併，但目前我們沒有關於任何收購、重組或業務合併的協議或諒解。
我們面臨的潛在產品責任風險遠遠超過我們有限的保險範圍。
在臨牀試驗中使用我們的候選產品，以及銷售我們獲得營銷批准的任何產品，都會使我們面臨產品責任索賠的風險。產品責任索賠可能由臨牀試驗參與者、醫院、醫療中心、醫療保健提供商、製藥公司和消費者提出，或由銷售、製造或以其他方式與我們的候選產品接觸的其他人提出。我們提供產品責任保險，我們相信根據我們目前的臨牀計劃，我們的產品責任保險覆蓋範圍是足夠的。此外，如果我們獲得候選產品的營銷批准，我們打算擴大我們的保險範圍，以包括銷售商業產品；然而，我們可能無法按照商業合理的條款或足夠的金額為任何批准的產品獲得保險，以保護我們免受因責任而造成的損失。
有時，在基於藥物或醫療治療的集體訴訟中，會有大的判決，這些藥物或治療產生了意想不到的不良影響。此外，根據我們與臨牀試驗站點的一些協議，我們需要賠償站點及其人員的產品責任和其他索賠。一項成功的產品責任索賠，或一系列針對我們或我們需要賠償的任何第三方的索賠，可能會導致我們的股價下跌，如果判決超出我們的保險範圍，可能會對我們的運營和業務結果產生不利影響。
我們的候選產品所針對疾病的患者通常已經處於疾病的嚴重和晚期階段，並且既有已知的和未知的重要的預先存在的和潛在的威脅生命的健康風險。在治療過程中，患者可能由於各種原因而遭受不良事件，包括死亡。此類事件，無論是否由我們的產品候選產生，都可能使我們面臨昂貴的訴訟，要求我們向受傷患者支付大量金錢，延遲、負面影響或終止我們獲得或維持監管批准以營銷我們產品的機會，或要求我們暫停或放棄商業化努力。即使在我們不相信不良事件與我們的產品有關的情況下，對情況的調查也可能是耗時或不確定的。這些調查可能會中斷我們的開發和商業化努力，延遲我們的監管審批流程，或者影響和限制我們的候選產品獲得或維護的監管審批類型。由於這些因素，產品責任索賠，即使成功辯護，也可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。
54
我們使用危險化學品，生物材料和感染劑在我們的業務。任何與這些材料的不當處理、儲存或處置有關的索賠都可能是耗時和昂貴的。
我們的研發和製造業務涉及危險材料的控制使用，包括化學品、生物材料和傳染病製劑。我們的工廠生產危險廢物產品。我們無法消除意外污染或排放以及這些材料造成的任何傷害的風險。我們可能會因使用或第三方使用這些材料而造成的任何傷害或污染而被起訴，我們的責任可能超過我們的保險範圍和總資產。
我們的員工可能參與不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。
我們面臨員工欺詐或其他不當行為的風險。員工的不當行為可能包括故意不遵守FDA或外國監管機構的規定，向FDA或外國監管機構提供準確的信息，遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規，準確地報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療行業的銷售、營銷和業務安排受旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律和法規的約束。員工和獨立承包商的不當行為還可能涉及不正當使用臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。如果針對我們採取任何指控此類行為的行動，而我們未能成功捍衞自己或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括實施鉅額罰款或其他制裁。
我們的業務活動可能直接或間接受制於聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、醫生付款透明度法律、健康信息隱私和安全法律以及反賄賂和反腐敗法律。我們實際或被認為未能遵守這些法律或其相關外國同行可能會對我們的業務產生不利影響。
我們的業務活動可能受到“反海外腐敗法”(Foreign Corrupt Practices Act，簡稱FCPA)、各種聯邦和州欺詐和濫用法律的約束，包括但不限於，醫生陽光法律和法規，以及我們開展業務的其他國家的類似反賄賂或反腐敗法律、法規或規則。“反海外腐敗法”通常禁止美國人直接或間接向外國政府及其官員和政黨支付不當款項或提供款項，以影響官方行動，或以其他方式獲得或保留業務。此外，美國聯邦醫生支付透明度要求(有時稱為“醫生支付陽光法案”，根據“平價醫療法案”及其實施條例創建)要求根據聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃可支付的藥品、設備、生物製劑和醫療用品的製造商每年向醫療保險和醫療補助服務中心報告與向醫生、其他醫療保健提供者和教學醫院支付或其他價值轉移有關的信息，以及醫生、其他醫療保健提供者和教學醫院持有的所有權和投資權益1996年聯邦健康保險攜帶和責任法案(HIPAA)規定，對明知並故意欺詐任何醫療福利計劃，或明知並故意偽造、隱藏或掩蓋重大事實，或在提供或支付醫療福利、項目或服務方面作出任何重大虛假陳述的行為，將承擔刑事和民事責任。HIPAA還對某些承保醫療提供者、健康計劃和醫療信息交換所及其各自的業務夥伴提出要求，這些業務夥伴為他們執行涉及使用或披露個人可識別健康信息的服務，涉及隱私、安全和在沒有適當授權的情況下傳輸個人可識別健康信息。由於這些法律的廣度，以及有限的法定例外情況和安全港，我們的一些商業活動可能會受到一項或多項此類法律的挑戰。不能確定我們的所有員工、代理商、供應商、製造商、承包商或合作者或我們的附屬公司的員工是否遵守所有適用的法律和法規，特別是考慮到這些法律的高度複雜性。
此外，截至2018年5月25日，通用數據保護法規(GDPR)規範了歐盟個人數據的收集和使用。GDPR涵蓋任何向歐盟居民提供商品或服務的企業，無論其位於何處，因此可以將我們在歐盟成員國的活動納入其中。GDPR對個人數據的控制者和處理者提出了嚴格的要求，包括對“敏感信息”的特殊保護，其中包括居住在歐盟的個人的健康和遺傳信息。GDPR給予個人反對其個人信息處理的機會，允許他們在某些情況下請求刪除個人信息，併為個人提供明確的權利，在個人認為其權利受到侵犯的情況下尋求法律補救。此外，GDPR對將個人數據從歐盟轉移到尚未被視為提供“充分”隱私保護的地區(如美國目前)實施了嚴格的規則。如果不遵守GDPR和歐盟成員國相關國家數據保護法的要求(可能與GDPR略有偏差)，可能會導致警告信、強制審計和罰款，包括高達全球收入的4%或20，000，000歐元(以較大者為準)。由於GDPR的實施，我們可能需要建立額外的機制，以確保遵守新的數據保護規則。
數據保護當局尋求強制遵守GDPR的方式存在很大的不確定性。例如，尚不清楚當局是否會對在歐盟開展業務的公司進行隨機審計，還是僅在收到違反GDPR的投訴後才採取行動。^缺乏合規標準和先例、執行的不確定性以及與確保GDPR合規相關的成本可能是繁重的，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景造成不利影響。
55
違反這些法律和法規可能導致對我們、我們的官員或員工的罰款、刑事制裁、關閉設施(包括我們的供應商和製造商的設施)、要求獲得出口許可證、停止在受制裁國家的業務活動、實施合規計劃以及禁止開展我們的業務。任何此類違規行為可能包括禁止我們在一個或多個國家提供我們的產品，以及在製造或繼續開發我們的產品時遇到困難，並且可能會對我們的聲譽、我們的品牌、我們的國際擴張努力、我們吸引和留住員工的能力以及我們的業務、前景、運營結果和財務狀況造成重大損害。
與我們的財務狀況和普通股所有權有關的風險
我們的經營歷史有限，自成立以來已經發生了重大虧損，並預計在可預見的未來我們將繼續遭受重大虧損。
我們是一家成立於2007年的臨牀階段生物製藥公司，經營歷史有限。我們還沒有為我們的任何候選產品獲得監管批准，也沒有從治療產品銷售中產生任何收入。自成立以來，我們每年都發生顯著的淨虧損，截至2019年9月30日，我們的累計赤字為3.552億美元。我們預計在可預見的未來將繼續遭受虧損，因為我們繼續為我們正在進行的和計劃中的候選產品臨牀試驗以及其他正在進行和計劃中的研究和開發活動提供資金。我們還預計，隨着我們繼續研究和開發我們的產品候選產品並尋求監管批准，為開發獲得許可證或獲取新產品候選產品，實施額外的基礎設施和內部系統，以及僱用更多的科學、臨牀和管理人員，我們將產生大量的運營和資本支出。我們預計未來幾年的淨虧損可能會很大，因為我們正在進行計劃中的業務。
由於與藥物、生物和細胞療法產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測增加費用的時間或金額，或者何時或是否能夠實現盈利。此外，如果FDA或可比的外國監管機構要求我們在目前預期的基礎上進行研究或試驗，或者如果在完成我們的臨牀試驗、臨牀前研究、工藝開發、製造活動或任何候選產品的研究和開發方面出現任何延遲，我們的費用可能會增加。我們未來淨虧損的數額將部分取決於我們的費用增長率，我們產生收入的能力和我們籌集額外資本的能力。這些淨虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
我們的股票價格受到各種因素的影響。
由於本節中列出的許多風險以及我們無法控制的其他風險，我們普通股的市場價格可能會出現大幅波動，包括：
|
|
• |
啟動我們當前和計劃中的臨牀試驗的時間和進展； |
|
|
• |
我們的臨牀試驗和臨牀前研究的結果，以及其他人對與我們相似的候選產品或適應症的臨牀試驗和臨牀前研究的結果； |
|
|
• |
與FDA或適用於一般細胞免疫療法或特別是我們的候選產品的法規有關的進展，包括但不限於批准的監管途徑和臨牀試驗要求； |
|
|
• |
我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作伙伴關係、合資企業、合作或資本承諾； |
|
|
• |
與專有權有關的發展，包括專利，訴訟事項和我們為我們的技術獲得專利保護的能力； |
|
|
• |
關鍵管理人員或科學人員的增加或離職； |
|
|
• |
我們的研發活動和業務前景的實際或預期變化，包括與競爭對手的關係； |
|
|
• |
我們或其他人在免疫治療領域的技術創新或新治療產品的開發； |
|
|
• |
額外股權或債務融資努力的公告或預期； |
|
|
• |
我們出售我們的普通股，包括根據我們與Juno治療公司的股票購買協議的條款，或由我們的內部人員或我們的其他股東； |
|
|
• |
股價和交易量波動歸因於我們的股票交易量水平不一致； |
|
|
• |
證券分析師的意見； |
56
|
|
• |
我們經營業績的波動；以及 |
|
|
• |
一般經濟和市場狀況。 |
這些及其他市場和行業因素可能導致我們普通股的市場價格和需求大幅波動，而不考慮我們的實際經營業績，這可能限制或阻止投資者輕易出售普通股，並可能以其他方式對我們普通股的流動性產生負面影響。此外，股票市場，特別是納斯達克全球市場和生物技術公司，經歷了極端的價格和交易量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。過去，當股票的市場價格波動時，該股票的持有者會對發行股票的公司提起證券集體訴訟。如果我們的任何股東對我們提起訴訟，我們可能會承擔為訴訟辯護的大量費用，這可能會轉移我們管理層的時間和注意力。
我們的主要股東對我們公司有很大的控制權。
截至2019年11月4日，我們的高管、董事和附屬於我們5%股東的實體實益擁有總計約41.2%的已發行有表決權股票。如果根據與A類可轉換優先股有關的COD(如本綜合財務報表附註附註8中定義的術語)，Redmiler(如本綜合財務報表附註附註8中定義的該術語)選擇取消對其可能擁有的本公司已發行普通股百分比的某些限制，使Redmiler目前持有的2，794，549股A類可轉換優先股變為完全可轉換為13，972，745股雖然我們不知道這些股東之間是否有任何投票安排，但如果這些股東因其股權而選擇共同行動，他們將能夠影響我們的管理和事務，並控制提交給我們股東審批的所有事項，包括選舉董事和批准任何合併、合併或出售我們的全部或大部分資產。所有權的集中可能會延遲或阻止我們公司控制權的變化，或影響我們普通股的流動性和波動性，並可能影響我們普通股的市場價格。
我們可能會出售額外的股本或債務證券或達成其他安排來為我們的運營提供資金，這可能會導致我們的股東被稀釋，並對我們的業務施加限制或限制。
我們預計未來將需要大量額外資金來繼續我們計劃的運營，我們可能會通過股票發行、債務融資、州或政府贈款、戰略聯盟、許可和合作安排或其他第三方業務安排的組合來尋求額外資金。這些融資活動可能會對我們的股東權利、普通股的市場價格和我們的運營產生不利影響，並可能要求我們放棄對我們的一些技術、知識產權或候選產品的權利，發行額外的股本或債務證券，或以其他方式同意對我們不利的條款。例如，我們在2016年8月私募交易中發行的5，250，000股普通股全部登記在S-3表格上進行轉售，證券交易委員會於2016年9月宣佈該表格生效。我們還登記了我們發行的所有6，766，915股普通股，以及轉換我們在2016年11月私募交易中發行的總計2，819，549股A類可轉換優先股時可發行的全部14，097，745股普通股，證券交易委員會於2017年1月宣佈該交易生效。因此，所有這些股票目前都可以轉售給公眾，這可能會導致我們的股東被稀釋。此外，根據SEC於2018年5月宣佈生效的擱置登記聲明，在我們2018年9月的公開發行生效後，我們可能出售普通股、優先股、債務證券、認股權證和/或單位的股份總額高達620萬美元，根據SEC於2017年8月宣佈生效的擱置登記聲明，我們可能出售普通股、優先股、債務證券、認股權證和/或單位的股份總額中最多剩餘的5400萬美元。2017年8月的登記聲明還規定，Juno將根據2015年5月簽訂的股票購買協議轉售Juno持有的最多100萬股普通股。此外，在2018年11月，我們提交了一份表格S-3，據此，我們可以發行高達5000萬美元的普通股，銷售被視為1933年證券法定義的“按市場發售”，並經修訂(“證券法”)，只要我們符合證券法第405條規定的“知名資深發行人”的資格，我們的普通股、優先股、債務證券、認股權證和/或單位的股份數量就不受限制。根據登記聲明或其他方式出售或發行證券可能會稀釋我們的股東，並可能導致我們股票的市場價格下降, 新的投資者可以獲得比我們現有股東更高的權利。此外，我們還與SVB簽訂了經修訂和重述的貸款和擔保協議，該協議對我們的運營施加了限制性條款。任何未來的債務融資可能會施加額外的限制性契約或以其他方式對我們股東的持股或權利產生不利影響，任何額外的股權融資都將稀釋我們的股東。此外，我們可能無法以合理的條款獲得額外的股權或債務融資(如果有的話)。
57
我們對現金、現金等價物和短期投資的使用有廣泛的自由裁量權，可能無法有效使用它們。
我們的管理層擁有廣泛的自由裁量權，可以使用我們的現金、現金等價物、短期投資和我們可能籌集的任何額外資金來為我們的運營提供資金，並且可以以不會改善我們的運營結果或提高我們普通股價值的方式使用這些資金。我們的管理層未能有效運用這些資金可能導致財務損失，這可能對我們的業務產生重大不利影響，導致我們普通股的價格下降或延遲我們候選產品的開發。我們可能會以不產生收入或失去價值的方式投資我們的現金和現金等價物。
特拉華州法律或我們的章程文件的規定可能會延遲或阻止對我們公司的收購，並可能使您更難改變管理。
特拉華州法律的規定，我們修訂和重述的公司註冊證書，以及我們的修訂和重述的章程可能會阻止、延遲或阻止合併、收購或股東可能認為有利的其他控制權變更，包括股東可能以其他方式獲得溢價的交易。這些規定也可能阻止或延緩股東更換或罷免我們目前的管理層或董事會成員的企圖。這些規定包括：
|
|
• |
保密的董事會，對董事的免職有限制； |
|
|
• |
股東提案和提名的提前通知要求； |
|
|
• |
股東不能經書面同意行事或召開特別會議； |
|
|
• |
我們的董事會有能力制定、修改或廢除我們修訂和重述的規章制度；以及 |
|
|
• |
董事會有權按照董事會可能決定的條款發行優先股。 |
因此，這些規定可能會限制投資者未來願意為我們普通股支付的價格。這些規定也可能阻止潛在的收購提議或要約，即使收購提議或要約溢價高於我們普通股當時的市場價格。
全面的税制改革立法可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
2017年12月22日，美國政府頒佈了2017年減税和就業法案(税法)，其中包括對企業實體徵税的重大變化。這些變化包括永久降低企業所得税税率，限制利息扣減，限制淨營業虧損扣減和消除淨營業虧損結轉(儘管任何此類税務損失可能無限期結轉)，在每種情況下，對於2017年12月31日後開始的應税年度出現的虧損，允許資本支出支出，並修改或廢除許多業務扣減和信貸(包括減少在測試某些治療罕見疾病或條件的藥物時產生的某些臨牀測試費用的營業税抵免)，通常稱為“”。“。我們繼續研究這項税制改革立法可能對我們的業務產生的影響。然而，税法對我們業務的影響，無論是不利的還是有利的，都是不確定的，並且可能在一段時間內不會變得明顯。我們敦促您諮詢您自己的法律和税務顧問，瞭解適用的税法，包括這項立法，以及投資我們普通股的潛在税務後果。
我們使用淨營業虧損結轉和某些其他税收優惠的能力可能會受到限制，因此，我們未來的納税責任可能會增加。
截至2018年12月31日，我們的聯邦和加利福尼亞州淨運營虧損結轉分別為136.8億美元和137.5億美元，這些虧損將於2027年開始到期。截至2018年12月31日，我們還獲得了聯邦和加州研發税收抵免結轉分別為820萬美元和540萬美元。聯邦研發税收抵免結轉將於2035年開始到期，除非以前使用過，而加州的結轉將無限期結轉。這些淨營業虧損和税收抵免結轉可能會到期，未使用，無法抵銷未來的所得税負債。此外，一般而言，根據經修訂的1986年“國內税法”第382和383條，經歷“所有權變更”的公司在利用其“變更前淨經營虧損或税收抵免”或“NOL”或抵免未來的應税收入或税收的能力上受到限制。一般來説，在三年時間內，公司股票所有權的價值變化超過50個百分點，就美國聯邦所得税而言，構成所有權的變化。我們已確定我們在2009年11月和2015年5月觸發了所有權變更限制。我們已確定，我們不認為2015年5月至2018年12月期間有任何所有權變動。我們沒有分析2018年12月之後的時期。未來，由於我們的股票所有權的變化，我們可能會經歷更多的所有權變化。如果我們未來賺取應納税淨收入，則限制我們使用我們的變動前淨收益或信貸來抵銷美國聯邦應税收入的能力可能會導致我們未來的納税義務增加。此外，根據“税法”，在2017年12月31日之後的應税期間內產生的NOL數量，我們獲準在任何納税年度扣除的NOL數量限制為我們在該年度的應税收入的80%，其中應納税收入的確定不考慮NOL扣除本身。税法通常取消將任何NOL結轉到以前的納税年度的能力，同時允許無限期結轉2017年後未使用的NOL。
58
項目2.未登記的股權證券銷售和收益使用
|
|
a) |
關於這個項目的所有信息以前已經在我們目前的報告(Form 8-K)中報告過。 |
|
|
b) |
一個也沒有。 |
|
|
c) |
一個也沒有。 |
項目3.高級證券違約
一個也沒有。
項目4.礦山安全披露
不適用。
項目5.其他信息
一個也沒有。
59
第6項.展品
|
陳列品 數 |
|
展品標題 |
|
形式 |
|
文件編號 |
|
陳列品 |
|
申報日期 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
3.1 |
|
修改和恢復的註冊人公司註冊證書，如目前有效 |
|
S-1/A |
|
333-190608 |
|
3.2 |
|
2013年8月29日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
3.2 |
|
A類可轉換優先股優先股、權利和限制指定證書 |
|
8-K |
|
001-36076 |
|
3.1 |
|
2016年11月29日
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
3.3 |
|
修改和恢復註冊人的章程，如目前有效 |
|
S-1/A |
|
333-190608 |
|
3.4 |
|
2013年8月29日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
4.1 |
|
樣本普通股證書 |
|
S-1/A |
|
333-190608 |
|
4.1 |
|
2013年8月29日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
31.1 |
|
根據依據1934年“證券交易法”頒佈的規則(根據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”第302節通過的修訂)頒佈的規則“13a-14”和“15-d-14”，對首席執行官和首席財務官進行認證 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
隨此提交 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
32.1 |
|
根據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act of 2002)第906節所通過的18U.S.C.§1350，對首席執行官和首席財務官進行認證 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
隨此提交 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
101.INS |
|
XBRL實例文檔 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
隨此提交 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
101.SCH |
|
XBRL分類擴展架構文檔 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
隨此提交 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
101.CAL |
|
XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
隨此提交 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
101.DEF |
|
XBRL分類擴展定義鏈接庫文檔 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
隨此提交 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
101.LAB |
|
XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
隨此提交 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
101.PRE |
|
XBRL Taxonomy Extension Presentation Linkbase文檔 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
隨此提交 |
60
簽名
根據1934年“證券交易法”的要求，註冊人已正式促使本報告由以下正式授權的簽署人代表其簽署。
|
|
命運治療公司 |
|
|
|
|
|
|
日期：2019年11月5日 |
依據： |
/s/J.Scott Wolchko |
|
|
|
J·斯科特·沃爾奇科 |
|
|
|
總裁兼首席執行官兼董事 |
|
|
|
(首席行政主任、首席財務幹事和首席會計幹事) |
61