美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

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表格10-q

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截至2019年9月30日的季度期間

或



佣金檔案號：000-29959

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木薯科學公司

(章程中指定的註冊人的確切名稱)





7801北德克薩斯公路首府，德克薩斯州奧斯汀第260套房，德克薩斯州78731

(512) 501-2444

(註冊人主要執行辦公室的地址，包括郵政編碼和

電話號碼，包括區號)



根據該法第12(B)節登記的證券：





用複選標記表示註冊人(1)是否在之前12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內)提交了1934年“證券交易法”第13或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內遵守了此類提交要求。Yes☑No☐

用複選標記表示註冊人在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)是否已根據S-T規則第405條(本章232.405節)以電子方式提交了需要提交的每個交互式數據文件。Yes☑No☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申請者，加速申請者，非加速申請者，較小的報告公司，還是新興的成長型公司。參見“交換法”第12b-2條中“大型加速文件服務器”、“加速文件服務器”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義。



如果是新興的成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交換法》第12b-2條所定義)。Yes☐No☑

指明截至最後可行日期，每個發行者類別的普通股的流通股數量。







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木薯科學公司



目錄





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第一部分財務信息



項目1.財務報表



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參見簡明財務報表的附註。

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參見簡明財務報表的附註。

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參見簡明財務報表的附註。

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木薯科學公司



簡明財務報表註釋

(未審核)



注1.一般和流動性



木薯科學公司(“公司”)開發專有藥物，為患者和醫療保健專業人員提供顯着改善。該公司通常將藥物開發工作集中在神經系統疾病上。



本公司隨附的未經審計的簡明財務報表是根據中期財務信息的公認會計原則(“GAAP”)並根據S-X法規第10條和Form 10-Q季度報告的説明編制的。因此，財務報表不包括GAAP要求的完整財務報表所需的所有信息和腳註。本公司管理層認為，所有調整(包括正常經常性調整)均已包括在內，這些調整被認為是公平呈報所必需的。截至2019年9月30日的三個月和九個月的經營業績不一定表明任何其他過渡期或2019年的預期業績。欲瞭解更多信息，請參閲公司截至2018年12月31日的年度報告Form 10-K中包含的綜合財務報表及其腳註。



流動性



自成立以來，公司出現了顯著的淨虧損和負現金流，因此截至2019年9月30日累計虧損1.671億美元。該公司預計其未來的現金需求將很大。公司未來現金需求的數量和時間將取決於監管和市場對其候選產品的接受程度，以及它在研究和開發、制定、製造、商業化和支持其產品方面投入的資源。公司可能在未來通過公共或私人融資尋求額外的資金，如果這些資金是可用的，並且條件是公司可以接受的。不能保證在優惠條件下可以獲得額外的融資，或者根本不能保證。然而，管理層認為，目前的營運資金狀況將足以滿足公司至少在未來12個月的營運資金需求。





注意2.重要會計政策



估計的使用



公司在按照美國公認會計原則編制財務報表時作出估計和假設。這些估計和假設影響到財務報表日期的資產和負債的報告金額和或有資產和負債的披露，以及報告期間的收入和支出的報告金額。公司持續評估其估計，包括與協議、研究合作和投資有關的估計。實際結果可能與這些估計和假設不同。



現金及現金等價物與信用風險集中



公司投資現金和現金等價物。本公司認為原始到期日為三個月或以下的高流動性金融工具為現金等價物。被視為現金等價物的高流動性投資包括貨幣市場基金、存單、國庫券和商業票據。由於這些證券的短期到期日，現金等價物的賬面價值接近公允價值。該公司在一家金融機構維持其投資。











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公允價值計量



公司使用以下輸入以公允價值將其現金和現金等價物報告為1級、2級或3級：





如果金融工具使用屬於層次結構不同級別的輸入，則該工具將基於對公允價值計算具有重要意義的最低輸入級別進行分類。所有現金和現金等價物的公允價值基於2019年9月30日和2018年12月31日的一級投入。



贈款的獎勵和收益



在截至2019年9月30日的三個月中，公司獲得了美國國家衞生研究院(“NIH”)總計高達190萬美元的撥款，以支持公司的產品開發。在截至2019年9月30日的9個月中，公司獲得了美國國家衞生研究院(NIH)總計340萬美元的贈款，以支持公司的產品開發。

在截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月內，公司根據先前宣佈的NIH研究撥款分別獲得了總計150萬美元和110萬美元的報銷。在截至2019年和2018年9月30日的9個月中，公司根據NIH研究補助金分別獲得了總計380萬美元和190萬美元的報銷。公司將這些贈款的收益記錄為研發費用的減少。

非現金股本型薪酬



公司確認所有股票期權和其他基於股票的獎勵的公允價值為非現金支出。本公司使用Black-Scholes期權估值模型(“Black-Scholes”)計算股票期權的公允價值，採用單一期權獎勵方法和直線歸屬法。公司於2019年1月1日通過了ASU No.2018-07，Compensation-Stock Compensation(主題718)，對非員工股份支付會計的改進。因此，對於所有授予的期權，它在每個股票期權的歸屬期間(通常為四年)以直線方式確認由此產生的公允價值為費用。



本公司已授予基於股票的獎勵，這些獎勵在達到某些績效標準時歸屬(“績效獎勵”)。本公司將績效獎勵的數量乘以其普通股在授予日的公平市場價值，以計算每個獎勵的公允價值。它估計每個獎項實現績效標準的隱含服務期。當公司得出結論認為可能達到業績標準時，將產生的公允價值確認為隱含服務期內的費用。它定期審查並酌情更新其對隱含服務期的估計和關於實現業績標準的結論。績效獎勵背心和普通股在達到績效標準後發放。



每股淨虧損



公司根據報告期已發行普通股的加權平均數計算每股基本淨虧損。每股攤薄淨虧損是根據已發行普通股的加權平均數加上使用庫藏股票的潛在攤薄已發行普通股計算的

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方法。潛在攤薄普通股由已發行的普通股期權和認股權證組成。公司淨虧損與綜合虧損沒有區別



公司在計算每股基本淨虧損和稀釋淨虧損時(單位為千，每股數據除外)：



公司在計算每股淨虧損時排除了已發行的普通股期權和認股權證，稀釋後，因為包括未發行的期權和認股權證的影響是反稀釋的。



金融工具公允價值

金融工具包括現金和現金等價物、應付帳款和應計負債。某些金融工具的估計公允價值可使用現有市場信息或其他適當的估值方法確定。然而，在解釋市場數據以制定公允價值估計時需要作出相當大的判斷；因此，估計不一定指示可以在當前市場交換中實現或將在當前市場交換中支付的金額。使用不同的市場假設及/或估計方法的影響可能對估計的公允價值金額是重要的。現金和現金等價物、應付帳款和應計負債的賬面金額是按成本計算的，由於這些工具的到期日較短，因此近似於公允價值。



所得税



公司在確定是否需要計提所得税準備金時進行估計和判斷，包括估計每個完整會計年度的應税收入或虧損。



本公司積累了大量遞延税項資產，反映淨營業虧損和税收抵免結轉的税務影響，以及用於財務報告目的的資產和負債的賬面金額與用於所得税目的的金額之間的暫時性差異。某些遞延税項資產的變現取決於未來收益。該公司不確定任何未來收益的時間和金額。因此，它會用估值準備抵銷這些遞延税項資產。



本公司可能在未來決定某些遞延税項資產可能會變現，在這種情況下，公司將減少其在作出該決定期間的估值備抵。如果估值津貼減少，公司可以在該期間的經營報表中確認所得税收益。

公司將根據其遞延税資產確認的利息分類為利息支出(如果適用)。

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最近通過的會計公告



公司在得克薩斯州奧斯汀約6，000平方英尺的辦公空間擁有一份不可取消的經營租約，該租約將於2020年12月31日到期，用於開發新藥。2019年1月1日之前，公司根據ASC主題840的規定入賬租賃。根據先前的租賃指導，公司在租賃期內支出租賃付款，並未在其資產負債表上確認任何與租賃相關的資產或負債。



2019年1月1日，公司採用ASU No.2016-02，租賃(ASC 842)，ASC主題842允許的，為首次申請日期。ASC主題842的核心原則是承租人應該確認租賃產生的資產和負債。對於經營性租賃，承租人需要在財務狀況表中確認使用權資產和租賃負債，最初按租賃付款的現值計量。本公司在採用ASU 2016-02時確認使用權資產和經營租賃負債，這增加了相對於採用前此類金額的總資產和總負債。公司利用5.5%的貼現率確定未來租賃付款的現值，代表公司的增量借款利率。



採用ASC 842對截至2019年1月1日記錄的資產和負債的影響如下(以千為單位)：







在截至2019年9月30日的三個月和九個月期間，本公司記錄租賃負債的非流動部分的減少和使用權資產的抵銷減少分別為22，500美元和67，500美元。由於採用ASC主題842，截至2019年9月30日的三個月和九個月的經營報表或截至2019年9月30日的九個月的現金流量表沒有變化。請參閲註釋5-承付款中有關租賃的其他信息。



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注3.股東權益和股權補償費用



截至2019年和2018年9月30日的九個月的股東權益活動



在截至2019年和2018年9月30日的9個月中，公司的普通股流通股和股東權益變化情況如下：







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市面普通股發行



2018年2月8日，公司與Jones Trading簽訂了按需資本自動櫃員機銷售協議(“™協議”)。根據自動櫃員機協議的條款，本公司能夠根據美國證券交易委員會(“SEC”)於2017年7月31日宣佈生效的貨架登記聲明，在普通股的一次或多次公開發行中，由Jones Trading擔任代理，在交易中發售和出售普通股的股份。2018年8月16日，公司暫停出售ATM協議項下的普通股。



在截至2019年9月30日的三個月和九個月內，ATM協議項下沒有普通股出售。



在截至2018年9月30日的三個月內，本公司根據自動櫃員機協議在公開市場出售了共1，463，013股普通股，淨收益為200萬美元。在截至2018年9月30日的三個月中，除交易佣金外，公司還記錄了10萬美元的額外實收資本提供成本。



在截至2018年9月30日的九個月內，本公司根據自動櫃員機協議在公開市場出售了共1，763，013股普通股，淨收益為390萬美元。在截至2018年9月30日的九個月中，除交易佣金外，公司記錄了10萬美元的額外實收資本提供成本。



2019年股票期權和績效獎勵活動



在截至2019年9月30日的9個月內，公司2018年計劃(定義如下)下未支付的股票期權和未授予績效獎勵變化如下：









截至2019年9月30日，未完成期權的加權平均行使價為13.66美元。由於未完成的期權歸屬於當前剩餘的2.3年歸屬期間，該公司預計將確認180萬美元的非現金支出。如果以及當未完成績效獎勵背心時，公司將在隱含服務期內確認230萬美元的非現金支出。



2019年股權薪酬費用



在截至2019年和2018年9月30日的3個月和9個月內，公司的非現金股本型薪酬支出如下(千)：

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2018股權激勵計劃



2018年1月31日，公司董事會批准了公司2018年綜合激勵計劃(“2018計劃”)。本公司董事會或董事會指定委員會負責2018年計劃的管理，並根據2018年計劃的條款確定授予的每一選項的條款和條件。公司的員工、董事和顧問有資格獲得2018年計劃下的獎勵，包括授予股票期權和績效獎勵。以股份為基礎的獎勵通常自授予之日起十年期滿。2018年計劃規定發行最多1，000，000股普通股，根據2018年計劃，每股面值0.001美元，可根據2018年計劃的規定進行調整。



在行使股票期權或績效獎勵時，扣除行使價和税收後，已發行股票的股數減去與獲獎者所欠税額相等的股數，並註銷該股數。然後，公司使用其現金向税務機關支付由獲獎者和代表獲獎者所欠的法定税額。





注4.所得税



公司在截至2019年9月30日的9個月中沒有準備所得税，因為它預計2019年全年將出現淨虧損。截至2018年9月30日的9個月也沒有所得税準備金。



注意5.承諾



公司通過內部和合作計劃相結合的方式進行產品研發計劃，其中包括與大學、合同研究組織和臨牀研究地點的安排。公司與這些組織有可取消的合同安排。公司在這些合同下的義務主要基於所提供的服務。



公司在得克薩斯州奧斯汀擁有約6，000平方英尺的辦公空間的不可取消的運營租約，將於2020年12月31日到期。截至2019年9月30日的最低租賃付款如下(以千為單位)：







截至2019年和2018年9月30日的三個月的建築租金支出分別為24，000美元和22，000美元。截至2019年和2018年9月30日的9個月，建築租金支出分別為72，000美元和67，000美元。這些金額等於公司從經營租賃中流出的經營現金。



注意6.協作協議



公司以前已與Durect Corporation就某些控制釋放技術簽訂了開發和許可協議(“許可協議”)。2019年3月20日，本公司發出終止此類許可協議的通知。這一行動和其他行動有效地結束了公司開發與此類技術相關的任何候選產品。





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注7.最近發佈的會計公告



2018年8月，FASB發佈了ASU No.2018-13，公允價值計量(主題820)-披露框架-對公允價值計量披露要求的變更(“ASU 2018-13”)，旨在通過刪除、修改和增加與公允價值計量相關的披露來提高披露的有效性。ASU 2018-13適用於2019年12月15日之後的財年，包括該財年內的過渡期。公司目前正在評估ASU 2018-13對其綜合財務報表的影響。





項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析



本討論和分析應與木薯科學公司(“公司”、“我們”、“我們”或“我們”)的財務報表和附註一起閲讀，這些財務報表和附註包括在本季度報告的Form 10-Q中的其他地方。運營結果不一定表示未來期間可能出現的結果。



本Form 10-Q季度報告包含某些聲明，這些聲明被認為是符合1995年“私人證券改革法”含義的前瞻性聲明。我們希望這樣的聲明受到由此創建的安全港的保護。前瞻性陳述涉及對非歷史事實事項的預期、信念、預測、未來計劃和戰略、預期事件或趨勢以及類似表述。在某些情況下，您可以通過“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“應該”、“將”和“將”等術語或這些術語或其他類似術語的否定詞來識別前瞻性陳述。



前瞻性陳述基於我們對未來業績的信念、假設和期望，並考慮到了我們目前可以獲得的所有信息。前瞻性陳述涉及風險和不確定因素，我們的實際結果和事件的時間可能與前瞻性陳述中討論的結果有很大不同。此類前瞻性聲明的示例包括但不限於有關以下內容的聲明：

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此類前瞻性陳述和我們的業務涉及風險和不確定性，包括但不限於：



請參閲我們截至2018年12月31日財年的Form 10-K年度報告中題為“風險因素”的部分，因為這些風險因素可能會在我們提交給SEC的報告中定期修改、更新或修改，以瞭解有關這些風險和其他影響我們的風險的更多信息。

我們告誡您不要過度依賴前瞻性陳述，因為我們未來的結果可能與這些陳述所表達或暗示的結果大不相同。除法律要求外，我們不打算更新與本招股説明書中討論的事項有關的任何前瞻性陳述，無論是書面的還是口頭的。



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概述



木薯科學公司是一家臨牀階段藥物開發公司。我們的專長是開發新的候選產品，並引導這些候選產品通過各種監管和開發途徑，為其潛在的商業化做好準備。自成立以來，我們通常將藥物開發的重點放在中樞神經系統的疾病上。我們目前正在進行第二階段臨牀計劃，以治療阿爾茨海默病患者。不可避免的是，藥物開發的進行是複雜的、漫長的、昂貴的和有風險的。美國食品和藥物管理局(“FDA”)尚未確定我們的候選產品的安全性或有效性。



我們的總體戰略是利用我們獨特的科學/臨牀平臺，開發一流的治療神經退行性疾病的計劃。我們的目標是解決阿爾茨海默病和其他神經退行性疾病，特別是那些具有強烈神經炎症成分的疾病。PTI-125是我們治療阿爾茨海默病的候選藥物產品，PTI-125Dx是我們檢測阿爾茨海默病的診斷產品候選產品。



我們尋求開發和獲得用於治療阿爾茨海默病的PTI-125和用於診斷阿爾茨海默病的PTI-125Dx的監管批准。以下是我們臨牀階段生物製藥資產的摘要：



PTI-125-PTI-125是我們治療阿爾茨海默病的候選產品的名稱。這種專有的小分子藥物代表了一種治療阿爾茨海默病的全新方法。PTI-125受益於強大的科學理論、在著名同行評議期刊上發表的論文以及來自美國國家衞生研究院(“NIH”)的多個同行評議研究補助金獎，NIH是美國政府生物醫學研究的主要機構。本表格10-Q的內容僅由我們負責，並不一定代表NIH的官方觀點。



PTI-125是在內部發現和設計的，在大約2008年至今的研究活動中由我們的學術合作者表徵。我們擁有PTI-125的獨家全球權利，沒有對任何第三方的版税義務。我們正在進行的PTI-125第二階段臨牀計劃主要由NIH的研究撥款資助。





第二階段臨牀試驗

2018年，我們使用PTI-125啟動了阿爾茨海默病患者的第二階段臨牀計劃，資金由NIH提供。2019年4月15日，我們宣佈完成PTI-125 2a期研究的患者登記。2019年9月9日，我們報告了阿爾茨海默病患者的陽性2a期臨牀結果。在這項研究中，所有可評估的患者都顯示出對PTI-125的生物標誌物反應。該藥物耐受性良好，沒有觀察到與藥物相關的不良事件。



這項首次住院患者研究的一個關鍵目標是測量PTI-125治療28天前後大腦中生物標記物(即腦脊液，或(“CSF”)的藥物效應。



主要結果包括：



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在這項首次住院的研究中沒有評估認知；然而，已發表的研究表明腦脊液生物標誌物P-tau和總tau/Aβ水平升高₄₂比率與一系列記憶和持續注意力評估的缺陷相關。



2a期研究設計

第2a階段是在美國進行PTI-125的首次住院、開放標籤、多中心、安全性、藥代動力學和生物標記物研究。13名年齡在50-85歲的輕度至中度阿爾茨海默病患者每天兩次口服PTI-125 100 mg，持續28天。阿爾茨海默病的診斷通過迷你精神狀態檢查(Msse)≥16和≤24以及腦脊液T-tau/Aβ得到確認₄₂ 比率≥0.30。安全性通過心電圖、臨牀實驗室、不良事件監測和體格檢查進行評估。在開始給藥前和連續28天用PTI-125給藥後，從患者身上提取腦脊液。然後分析腦脊液樣本以檢測阿爾茨海默病病理的生物標誌物(T-tau，P-tau，Aβ₄₂)；神經退行性變(NFL，Neurogranin)；以及神經炎症(YKL-40，IL-6，IL-1β和TNFα)。諮詢生物統計學家對數據集進行了獨立分析。



木薯科學公司計劃於2019年12月5日在第12屆國際阿爾茨海默氏病臨牀試驗會議(CTAD)上展示2a期研究的數據，這是一個為醫學和科學界舉行的會議，正在加利福尼亞州聖地亞哥舉行。CTAD已選擇我們的2a階段數據作為CTAD 2019年的“後期中斷口頭溝通”。



2b期臨牀研究

2019年9月16日，我們宣佈由NIH提供資金，開始對阿爾茨海默病患者進行2b期臨牀研究。這項2b期臨牀研究旨在評估PTI-125對阿爾茨海默氏病的有效生物標記物的安全性、耐受性和藥物效應。這是一項盲性、隨機、安慰劑對照、多中心、多劑量的研究，在大約60名輕度至中度阿爾茨海默病患者中進行。患者將服用PTI-125 100 mg，50 mg或匹配的安慰劑，每天兩次，連續28天。主要終點是從基線到第28天阿爾茨海默病生物標誌物的改善。患者登記可能需要長達12個月的時間。



PTI-125Dx-我們正在開發PTI-125Dx作為基於血液的生物標誌物/診斷以檢測阿爾茨海默病。PTI-125Dx的目標是使阿爾茨海默病的檢測像血液測試一樣簡單。這個臨牀階段計劃主要由NIH的研究撥款資助。PTI-125Dx是在內部發現和設計的，在大約從2008年至今的研究活動中由我們的學術合作者表現出來。我們擁有PTI-125Dx的獨家全球權利，沒有對任何第三方的版税義務。



我們的科學方法不同。



100多年來，科學家們將各種神經退行性疾病歸因於錯誤摺疊的病理蛋白質。錯誤摺疊的蛋白質也會發生改變或聚集，例如阿爾茨海默病中的澱粉樣蛋白和tau蛋白。神經元突觸的破壞，神經細胞的加速死亡，以及腦支持細胞的功能障礙，都被廣泛認為是蛋白質錯誤摺疊的直接結果。



歷史上，製藥業一直試圖通過開發藥物來治療阿爾茨海默氏病，這些藥物可以阻止β澱粉樣蛋白的合成，或者去除或分解β澱粉樣蛋白，以及最近的tau。從本質上講，流行的理論認為，澱粉樣蛋白必須從大腦中清除出來。這種被稱為澱粉樣蛋白假説的科學方法已經被我們的競爭對手在後期臨牀試驗中反覆使用各種抗體骨架、表位、目標構象、生物標記物和疾病的不同階段進行了測試。這些研究都未能對阿爾茨海默病患者產生治療效果。最近，有人提出了實驗努力來增強阿爾茨海默病患者的大腦免疫系統，以去除澱粉樣蛋白或tau，一種被稱為免疫治療的方法。目前使用免疫療法治療阿爾茨海默病的嘗試可能仍然有效，但20多年來，由於缺乏療效和/或出於安全原因，這種方法也一直失敗。例如，接受主動免疫治療的老年人往往表現出免疫系統的反應性降低，而確實有所改善的患者有時會發展成威脅生命的腦炎，稱為無菌性腦膜炎。更廣泛地説，即使針對澱粉樣β蛋白的主動或被動免疫降低了大腦的澱粉樣蛋白負荷，這種效果也不會對阿爾茨海默病患者產生治療效果。



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由於藥物創新是一個反覆試驗的過程，臨牀失敗提供了重要的學習機會。在阿爾茨海默病的案例中，我們相信，生物製藥行業持續失敗的記錄反映出需要考慮關於阿爾茨海默氏病的神經生物學的更新和創新的方法。我們相信這樣的科學方法可以拓寬可能的治療方法的範圍。



在過去的十年中，我們開發了一種新的、有希望的科學方法來治療和診斷神經退行性變，特別是阿爾茨海默病。



重要的是，我們不尋求清除大腦中的澱粉樣蛋白。我們的方法是穩定大腦中的一種關鍵蛋白質。



“蛋白質病”是指蛋白質發生結構異常，聚集聚集，從而失去正常功能，破壞或損害周圍細胞、組織和器官功能的疾病。通過多年的基礎研究，我們在大腦中發現了一種結構改變的蛋白質。我們相信，我們的實驗證據表明，這種蛋白質病在神經退行性疾病的發展中起着關鍵作用，包括在阿爾茨海默病中觀察到的神經變性。利用生物化學、生物信息學和成像方面的科學洞察力和先進工具，我們已經闡明瞭這種蛋白質功能障礙。我們已經設計了一系列高親和力的小分子來靶向結構改變的蛋白質，並將蛋白質恢復到其正常的形狀和功能。這個小分子家族，包括PTI-125，是內部設計的，由我們的學術合作者表徵。



PTI-125的靶標是稱為絲蛋白A(“FLNA”)的支架蛋白的改變形式。改變的FLNA會在大腦中引起一連串的毒性效應。改變的FLNA是一種蛋白質病，這意味着這種蛋白質不再能夠執行穩定的，有益的和保護的作用，而是變得有害和破壞性的大腦。通過逆轉FLNA的改變，其病理不再對大腦中的周圍細胞產生不利影響。在動物疾病模型中，恢復正常的FLNA導致了多種治療效果，包括使神經傳遞正常化，減少神經炎症，恢復記憶和認知。通過恢復多種受體的功能併發揮強大的抗炎作用，我們相信我們的方法有潛力減緩人類神經變性的進展。因此，我們設計了候選產品，例如PTI-125，目標是減緩甚至潛在地逆轉腦細胞的惡化。我們相信，同時改善大腦中許多重要功能的能力代表瞭解決神經退行性變的一種新的、不同的和關鍵的方法。



重要的是，由於PTI-125具有獨特的作用機制，我們相信其潛在的治療效果可能是相加的或協同的，目的是為了治療神經退行性變。



我們的任務是檢測和治療阿爾茨海默病。



我們的領先治療產品候選產品稱為PTI-125，最初針對阿爾茨海默病。PTI-125是一種具有新作用機制的小分子藥物。這個候選藥物已經在動物疾病模型中證明瞭認知能力的提高和疾病進展的減緩。PTI-125正處於第二階段臨牀開發階段，得到了國家老齡化研究所(“NIA”)的大量支持，該研究所是NIH的一個部門。



PTI-125的靶標是改變形式的絲蛋白A(“FLNA”)。FLNA是一種廣泛存在於全身的支架蛋白。支架蛋白的功能是將多個其他蛋白質結合在一起，以便它們相互作用。然而，在阿爾茨海默氏症的大腦中發現了一種改變的、劇毒的FLNA形式。改變的FLNA通過破壞神經元的正常功能而導致阿爾茨海默病，導致神經變性和腦炎症。我們的候選產品PTI-125旨在對抗大腦中FLNA的改變和有毒形式，從而恢復這種關鍵蛋白質的正常功能。



PTI-125以非常高的親和力與改變的FLNA結合。在此過程中，PTI-125恢復FLNA的正常形狀和三個大腦受體的正常功能：α-7煙鹼型乙酰膽鹼受體；N-甲基-D-天冬氨酸(“NMDA”)受體；以及胰島素受體。這些受體在腦細胞存活、認知和記憶中起關鍵作用。在動物模型中，用PTI-125治療可以顯著改善大腦健康，如減少澱粉樣蛋白和tau沉積，改善胰島素受體信號傳導，改善學習和記憶。此外，PTI-125還具有另一種有益的治療效果，即顯着減少大腦中的炎性細胞因子。

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在動物疾病模型中，PTI-125治療可消除IL-6的產生，並分別抑制TNF-α和IL-1β水平86%和80%，説明具有強大的抗神經炎症作用。



我們的科學發表在同行評議的學術期刊上。此外，我們的研究得到了NIH的支持，獲得了多項研究補助金。每一筆贈款都是在該領域的外部專家小組對我們的科學和技術價值進行了深入的、有競爭力的、同行評審的評估後頒發的。來自NIH的強有力的長期支持使我們能夠將神經退行性變的兩種候選產品PTI-125和PTI-125Dx推進到臨牀開發中。



我們的科學是基於穩定大腦中的一種關鍵蛋白質。



我們的科學方法是通過靶向一種名為filamin A(“FLNA”)的改變形式的支架蛋白來治療神經退行性變。支架蛋白對於細胞功能是必不可少的，因為它們幾乎參與了細胞內的每一個過程。如果它們的功能受損，後果可能是毀滅性的。醫學的技術進步和生活方式的改善正在使我們的壽命延長。但隨着年齡的增長，基因突變和其他因素合謀反對健康細胞，導致蛋白質發生改變。有時細胞可以去除改變的蛋白質。然而，當疾病改變關鍵蛋白的形狀和功能時，多個下游過程受到損害。在許多臨牀條件下，蛋白質發生結構改變，損害細胞、組織和器官的正常功能，從而導致疾病。相反，恢復改變的蛋白質恢復健康-這被稱為蛋白質停滯-是臨牀醫學中公認的治療策略。



改變的蛋白質積累在與年齡相關的大腦疾病中很常見。最常見的是阿爾茨海默病。在老化的大腦中觀察到的改變的蛋白質包括過度磷酸化的tau和β澱粉樣蛋白，這兩種蛋白都是阿爾茨海默氏病的標誌。我們的科學家和外部合作者已經證明，阿爾茨海默病大腦中存在一種改變了的、毒性很大的支架蛋白FLNA形式。關鍵的是，改變的FLNA使β澱粉樣蛋白和tau蛋白都具有毒性。這種有毒的級聯會損害大腦健康，導致阿爾茨海默病的症狀隨着時間的推移而惡化。除了損害腦細胞功能，改變的FLNA使阿爾茨海默氏症大腦持續炎症。我們已經證明，改變的FLNA也通過Toll樣受體4(“TLR4”)促進神經炎症，TLR4是一種引起促炎細胞因子釋放的免疫受體。我們的治療方法旨在通過使用PTI-125將改變的FLNA蛋白恢復到其正常的、未患病的構象來抵消這些腦病理。PTI-125治療已被證明可以恢復對腦細胞生存、認知和記憶至關重要的三種腦受體的正常功能，即α-7煙鹼型乙酰膽鹼受體、NMDA受體和胰島素受體。PTI-125治療還被證明可以顯着降低阿爾茨海默病突變小鼠大腦中的炎性細胞因子水平，從而減少也是阿爾茨海默病特徵的神經炎症。



財務概述



我們尚未從產品銷售中產生任何收入。截至2019年9月30日，我們的累計赤字為1.671億美元。這些虧損主要是由於與研究和開發活動相關的成本、工資和其他與人事相關的成本以及一般公司開支造成的。研究和開發活動包括臨牀前和臨牀試驗的成本，以及與我們的候選藥物相關的臨牀供應。薪金和其他與人事有關的成本包括與股票期權和授予員工和非員工的其他股權獎勵相關的非現金股票補償。由於臨牀前活動的時間、候選藥物臨牀試驗的登記率以及我們對臨牀供應的需求，我們的經營業績可能會隨時期而大幅波動。



我們希望在未來幾年繼續在我們的運營中使用大量的現金資源。我們未來的經營活動和資本支出的現金需求可能會大幅增加，因為我們：



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產品收入將取決於我們獲得監管部門批准併成功營銷我們的產品候選產品的能力。如果我們的開發努力使我們的候選產品獲得監管批准併成功商業化，我們將從我們產品的直接銷售中獲得收入，和/或，如果我們將我們的產品授權給未來的合作者，我們將從從銷售授權產品獲得的許可費和版税中獲得收入。我們通過內部和合作計劃的組合來實施我們的研究和開發計劃。我們的產品開發工作很大一部分依賴於與大學、我們的合作者、合同研究組織和臨牀研究站點的安排。



我們基本上將所有的研究和開發工作集中在神經病學領域。下表總結了因NIH贈款收到的報銷而減少的費用(以千為單位)：



研發費用包括補償、承包商費用和用品以及分配的共同成本。承包商費用和供應品一般包括臨牀前研究和臨牀試驗的費用以及配方和製造活動的費用。其他共同成本包括設施等共同成本的分配。在截至2019年和2018年9月30日的三個月裏，我們分別從NIH獲得了150萬美元和110萬美元的研究補助金。在截至2019年和2018年9月30日的9個月中，我們分別從NIH獲得了380萬美元和190萬美元的研究補助金。這些報銷被記錄為我們研發費用的減少。



我們的技術已經應用於我們的某些候選藥物。與任何一種候選藥物的研究和開發相關的數據、技術訣竅、人員、臨牀結果、研究結果和其他事項也涉及並進一步開發我們的其他候選藥物。因此，由於上述交叉應用，分配給特定候選藥物的成本可能不一定反映圍繞該候選藥物的研究和開發的實際成本。



估計我們的候選藥物完成臨牀開發的日期和完成開發的成本將具有高度的推測性、主觀性和潛在的誤導性。藥品需要大量的時間來研究、開發和商業化。單獨開發新藥的臨牀試驗部分通常需要幾年的時間。我們希望根據我們目前的研究和開發活動中獲得的數據，重新評估我們未來的研究和開發計劃。我們未來研發活動的成本和速度是相互關聯的，並可能發生變化。





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關鍵會計政策



根據美國公認會計原則編制財務報表，要求我們在財務報表和附註中做出影響資產、負債、收入、費用和利息收入報告金額的估計和假設。我們在持續的基礎上評估我們的評估，包括與協議、研究合作和投資相關的評估。我們的估計基於歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他假設，其結果構成對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。我們的財務報表中的以下項目需要進行重要的估計和判斷：





我們已經授予了基於股票的獎勵，這些獎勵是在達到某些績效標準或績效獎勵後授予的。我們將績效獎勵的數量乘以我們普通股在授予日期的公平市場價值，以計算每個獎勵的公平價值。我們估計每個獎項實現績效標準的隱含服務期。當我們得出可能達到績效標準的結論時，我們將由此產生的公允價值確認為隱含服務期內的費用。我們定期審查並酌情更新我們對隱含服務期的估計和關於實現績效標準的結論。績效獎勵背心和普通股在達到績效標準後發放。







運營結果-截至2019年和2018年9月30日的三個月和九個月



研發費用



研究和開發費用主要包括與我們的候選產品相關的藥物開發工作的成本，包括：





在截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月中，研發支出分別為負10萬美元和40萬美元。減少112%的主要原因是，與上一年相比，從NIH獲得的贈款資金有所增加，以及基於股票的非現金補償費用的減少。來自NIH贈款的收入被記錄為研究和開發費用的減少。在 期間

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截至2019年和2018年9月30日的三個月，我們分別從NIH獲得了150萬美元和110萬美元的研究贈款。研發開支包括截至二零一九年九月三十日及二零一八年九月三十日止三個月的基於股票的非現金薪酬開支分別為10萬美元及20萬美元。



截至2019年和2018年9月30日的9個月中，研發支出分別為80萬美元和300萬美元。減少72%的主要原因是從NIH獲得的贈款資金增加，以及基於股票的非現金補償費用減少。來自NIH贈款的收入被記錄為研究和開發費用的減少。在截至2019年和2018年9月30日的9個月中，我們分別從NIH獲得了380萬美元和190萬美元的研究補助金。在截至2019年和2018年9月30日的9個月中，研發支出包括基於股票的非現金薪酬支出分別為40萬美元和90萬美元。



由於我們開發活動的時間和範圍、NIH的任何報銷時間和金額以及臨牀試驗和臨牀前研究的結果，我們的研究和開發費用可能會隨時間而波動。



一般和行政費用



一般和行政費用包括人事費、撥付費用和外部專業服務的其他費用，包括法律、人力資源、審計和會計服務。人事成本包括工資，獎金，福利和股票補償。分配的費用主要由設施成本組成。我們招致與作為上市公司運營相關的費用，包括與遵守美國證券交易委員會(“SEC”)和納斯達克股票市場有限責任公司(“Nasdaq”)的規則和法規有關的費用，額外的保險費用，額外的審計費用，投資者關係活動，Sarbanes-Oxley合規費用以及其他行政費用和專業服務。



截至二零一九年九月三十日及二零一八年九月三十日止三個月，一般及行政開支均為80萬美元，主要是由於非現金股票薪酬相關開支減少，抵銷了2018年10月聘用首席財務官所帶來的薪酬成本增加。一般及行政開支包括截至二零一九年九月三十日及二零一八年九月三十日止三個月內，以股票為基礎的非現金薪酬開支分別為20萬美元及30萬美元。



截至2019年和2018年9月30日的九個月內，一般和行政開支分別為260萬美元和290萬美元。減少13%主要是由於非現金股本型薪酬相關費用減少，部分被2018年10月聘用首席財務官導致的薪酬成本增加所抵銷。一般和行政費用包括截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月期間的非現金股本型薪酬支出60萬美元和110萬美元。



我們預計2019年剩餘時間的一般和行政費用將與2018年的費用保持一致。



利息收入



截至2019年和2018年9月30日的三個月，利息和其他收入淨額分別為82，000美元和17，000美元。在截至2019年和2018年9月30日的9個月中，利息和其他收入淨額分別為268，000美元和32，000美元。增加的主要原因是我們2018年8月股票發行的現金餘額增加以及利率上升。我們預計2019年的利息收入將比2018年增加，原因是我們的現金和現金等價物餘額較高，以及利率環境較高。



流動性和資本資源



自成立以來，我們主要通過公開和私人股票發行、根據合作協議收到的付款和我們的投資賺取的利息為我們的運營提供資金。我們打算繼續使用我們的資本資源來資助研究和開發活動，資本支出，營運資本要求和其他一般公司目的。截至2019年9月30日，現金和現金等價物為1780萬美元。



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市面普通股發行



2018年2月8日，我們與Jones Trading簽訂了按需資本自動櫃員機銷售協議(“™協議”)。根據自動櫃員機協議的條款，我們能夠根據證券交易委員會於2017年7月31日宣佈生效的貨架登記聲明，在普通股的一次或多次公開發行中，由Jones Trading擔任代理，不時提供和出售普通股的股份。2018年8月16日，我們暫停了ATM協議下普通股的銷售。



在截至2019年9月30日的9個月內，ATM協議項下沒有普通股出售。在截至2018年9月30日的九個月內，我們根據自動櫃員機協議在公開市場出售了1，763，013股普通股，淨收益為390萬美元。在截至2018年9月30日的9個月中，除交易佣金外，我們記錄了10萬美元的額外實收資本提供成本。



在截至2019年9月30日的9個月中，經營活動使用的淨現金為190萬美元，主要原因是報告的淨虧損310萬美元，部分被100萬美元的非現金股票補償費用和20萬美元的營業資產和負債變化所抵消。



在截至2018年9月30日的9個月中，經營活動使用的淨現金為420萬美元，主要原因是報告的淨虧損590萬美元，部分被200萬美元的非現金股票補償費用和40萬美元的應計發展費用變化所抵消。



截至2019年9月30日的9個月，用於投資活動的淨現金為18，000美元，主要來自購買設備。截至2018年9月30日止九個月內，並無來自投資活動的現金。



截至2019年9月30日的9個月內用於融資活動的現金淨額為10萬美元，主要來自此期間發生的發行成本。



截至2018年9月30日的9個月內，融資活動提供的淨現金為1420萬美元。2018年提供的現金與出售普通股和發行認股權證有關，扣除發行成本，我們2018年8月註冊直接發售的1030萬美元的認股權證，以及我們ATM下390萬美元的普通股淨銷售額。



我們其他遞延税項資產的變現取決於未來收益(如果有的話)。我們不確定任何未來收益的時間和金額。因此，我們以全額估值準備抵銷這些淨遞延税項資產。1986年修訂的“國內收入法”第382條以及類似的國家規定可能會限制我們使用淨營業虧損信用結轉的能力，這是由於過去或將來發生的所有權變更限制。這些所有權變動也可能限制每年可分別用於抵銷未來應納税收入和税收的淨經營虧損信用結轉金額。任何限制都可能導致部分淨營業虧損在使用前結轉到期，而由於此類限制而在使用前到期的任何淨營業虧損結轉將從遞延税項資產中移除，並相應減少本公司的估值備抵。由於存在估值允許，預計此類限制(如果有的話)將不會對公司的運營結果或財務狀況產生影響。



我們在得克薩斯州奧斯汀擁有約6，000平方英尺的辦公空間的不可取消的運營租約，將於2020年12月31日到期。截至2019年12月31日的三個月的未來最低租賃付款總額為24，000美元，截至2020年12月31日的全年最低租賃付款總額為99，000美元。



截至2019年9月30日，我們的累計赤字為1.671億美元。我們預計未來我們的現金需求會很大。我們未來現金需求的數量和時間將取決於我們候選藥物的監管和市場接受度，以及我們用於研究和開發、制定、製造、商業化和支持我們的產品和其他公司需求的資源。我們相信，我們目前的資源將足以資助我們的運作，至少在未來12個月。我們可能會在未來通過公共或私人融資尋求額外的資金，如果這些資金是可用的，並且條件是我們可以接受的。但是，不能保證在優惠條件下或根本就可以獲得額外融資。



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表外安排



截至2019年9月30日，我們與未合併實體或金融夥伴關係沒有任何關係，例如通常被稱為結構性融資或特殊目的實體的實體，這些實體本應是為了促進表外安排或其他合同上的狹義或有限目的而建立的。此外，我們不從事涉及非交易所交易合約的交易活動。因此，如果我們從事這些關係，我們在實質上不會面臨可能出現的融資、流動性、市場或信用風險。我們與從與我們或我們的關聯方的非獨立關係中獲益的個人或實體沒有關係或交易。



項目3.市場風險的定量和定性披露



根據S-K法規第305(E)項，本第3項所要求的信息不是必需的。



第4項.控制和程序



披露控制和程序的評估。我們的管理層在我們的首席執行官和我們的首席財務官的參與下，評估了截至本季度報告Form 10-Q所涵蓋的期間結束時我們的披露控制和程序的有效性。根據這一評估，我們的首席執行官(作為首席執行官)和我們的首席財務官(作為首席財務官)得出的結論是，我們的披露控制和程序是有效的，以確保我們根據修訂後的1934年“證券交易法”(“交易法”)提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格中指定的時間段內被記錄、處理、總結和報告，並且這些信息在適當的情況下積累並傳達給管理層，以便及時做出關於所需披露的決定。



管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼好，都只能提供實現其目標的合理保證，並且管理層必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時應用其判斷。根據截至2019年9月30日對我們的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至目前，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。



財務報告的內部控制變更。在截至2019年9月30日的9個月內，我們對財務報告的內部控制(根據“交易法”第13a-15(F)條的定義)沒有發生任何變化，這對我們對財務報告的內部控制產生了重大影響，或者合理地可能會對我們的財務報告內部控制產生重大影響。



第二部分-其他信息



第1項.法律程序



無。



第1A項。風險因素



我們的風險因素與Form 10-K上的2018年年度報告第1A項“風險因素”下披露的風險因素沒有實質性變化。我們在Form 10-K上的2018年年度報告中描述的風險和不確定因素並不是我們面臨的唯一風險和不確定因素。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定因素也可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。





項目2.未登記的股權證券銷售和收益使用

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無。





項目3.高級證券違約



無。





第4項礦山安全披露



不適用。





項目5.其他信息



無。



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物品6.展品



本報告已提交以下證物：









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簽名





根據1934年“證券交易法”的要求，註冊人已正式安排由以下正式授權的人代表其簽署本報告。

























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