美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

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Form 10-Q

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截至2019年6月30日的季度

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佣金檔案編號：000-29959

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木薯科學公司

(註冊人的確切姓名，在其章程中指定)





7801N.德克薩斯高速公路首府，德克薩斯州奧斯汀第260室，德克薩斯州78731

(512) 501-2444

(註冊人主要執行辦公室地址，包括郵政編碼)和

電話號碼，包括區號)



根據法案第12(B)節登記的證券：





用複選標記表明註冊人(1)是否在過去12個月內(或在較短的時間內要求註冊人提交此類報告)已根據1934年“證券交易法”第13或15(D)條提交了所有報告，以及(2)在過去90天內一直受到此類提交要求的約束。是☑否☐

在前12個月內(或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)， 通過複選標記指明註冊人是否以電子方式提交了根據S-T法規(本章232.405節)第405條要求提交的每一份互動數據文件。是☑否☐

通過複選標記指明註冊者是大型加速提交人、非加速提交人、較小的報告公司或新興增長公司。請參閲交易法規則12b-2中的“大型加速提交人”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義。



如果是新興成長型公司，請用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交易法”第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

通過複選標記指明註冊人是否為空殼公司(如“交易法”第12b-2條所定義)。是☐否☑

表明截至最後實際可行日期，發行人每一類普通股的已發行股份數量。







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木薯科學公司



目錄





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第一部分財務信息



項目1.財務報表



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請參閲簡明財務報表的附註。

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請參閲簡明財務報表的附註。

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請參閲簡明財務報表的附註。

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木薯科學公司



簡明財務報表備註

(未審核)



注1.一般和流動性



木薯科學公司(“公司”)開發專利藥物，為患者和醫療保健專業人員提供重大改善。該公司通常將其藥物開發工作的重點放在神經系統疾病上。



隨附的本公司未經審計的簡明財務報表是根據中期財務信息的公認會計原則(“GAAP”)和S-X法規第10條的季度報告的説明編制的。因此，財務報表不包括GAAP要求的完整財務報表所需的所有信息和腳註。本公司管理層認為，所有被認為是公平展示所必需的調整，包括正常的經常性調整，均已包括在內。截至2019年6月30日的三個月和六個月的經營業績不一定表明任何其他中期或2019年可能預期的結果。欲瞭解更多信息，請參閲公司截至2018年12月31日的10-K表格年度報告中包含的合併財務報表及其腳註。



流動性



公司自成立以來出現了重大淨虧損和負現金流，因此截至2019年6月30日累計虧損1.664億美元。該公司預計其未來的現金需求將會很大。公司未來現金需求的數量和時機將取決於監管部門和市場對其候選產品的接受程度，以及公司用於研究和開發、制定、製造、商業化和支持其產品的資源。公司未來可能通過公共或私人融資尋求額外資金，如果這些資金可用，並以公司可接受的條款。不能保證額外的融資會以優惠的條款獲得，或者根本不能保證。然而，管理層相信，目前的營運資金狀況將足以滿足公司至少未來12個月的營運資金需求。





注意2.重要會計政策



估計的使用



本公司在編制財務報表時，根據美國公認會計原則(GAAP)進行估計和假設。這些估計和假設影響在財務報表日期報告的資產和負債數額和或有資產和負債的披露，以及報告期間收入和支出的報告數額。公司在持續的基礎上評估其估計，包括與協議、研究合作和投資相關的估計。實際結果可能與這些估計和假設不同。



現金及現金等價物和信貸風險集中



本公司投資現金及現金等價物。本公司將原始到期日為三個月或更少的高流動性金融工具視為現金等價物。被視為現金等價物的高流動性投資包括貨幣市場基金、存單、國庫券和商業票據。由於這些證券的短期到期日，現金等價物的賬面價值接近公允價值。本公司維持其在一家金融機構的投資。











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公允價值測量



公司使用以下輸入按公允價值將其現金和現金等價物報告為1級、2級或3級：





如果金融工具使用的輸入屬於層次結構的不同級別，則該工具將根據對公允價值計算具有重要意義的最低輸入級別進行分類。所有現金和現金等價物的公允價值基於2019年6月30日和2018年12月31日的1級投入。



助學金的獎勵和收益



在截至2019年6月30日的六個月內，公司獲得了國家衞生研究院(“NIH”)總計高達150萬美元的贈款，以支持公司持續開發新技術，通過簡單的血液測試檢測阿爾茨海默病。

在截至2019年6月30日和2018年6月30日的三個月內，根據之前宣佈的NIH研究補助金，公司分別收到了共計140萬美元和40萬美元的報銷。在截至2019年6月30日和2018年6月30日的6個月內，根據NIH的研究補助金，公司分別收到了總計220萬美元和80萬美元的報銷。公司將這些贈款的收益記錄為研究和開發費用的減少額。

非現金股票薪酬



本公司確認所有股票期權和其他基於股票的獎勵的公允價值的非現金支出。本公司使用Black-Scholes期權估值模型(“Black-Scholes”)計算股票期權的公允價值，採用單期權獎勵方法和直線歸屬法。公司於2019年1月1日通過了ASU No.2018-07，Compensation-Stock Compensation(Topic 718)，Improving to Non Employee Share-Based Payment Accounting(改進非員工股份支付會計)。因此，對於授予的所有期權，它將產生的公允價值確認為每個各自股票期權的歸屬期間(一般為四年)的直線基礎上的費用。



本公司已授予以股份為基礎的獎勵，這些獎勵在達到某些績效標準時授予(“績效獎勵”)。公司將業績獎的數量乘以其普通股在授予日的公允市值，以計算每項獎勵的公允價值。它估計了一個隱含的服務期，以達到每個獎項的績效標準。當公司得出結論認為可能達到業績標準時，公司將由此產生的公允價值確認為隱含服務期內的費用。它定期審查並酌情更新其對隱含服務期的估計以及關於實現績效標準的結論。績效獎勵背心和普通股在達到績效標準後發行。



每股淨虧損



本公司根據報告期已發行普通股的加權平均數計算每股基本淨虧損。每股攤薄淨虧損以已發行普通股加權平均數加上潛在已發行稀釋性普通股數量為基礎，採用國庫存量法計算。潛在的稀釋普通股由已發行的普通股期權和權證組成。公司淨虧損與綜合虧損沒有區別。

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公司在計算每股基本淨虧損和稀釋淨虧損時包括以下內容(以千為單位，每股數據除外)：



本公司將普通股期權和未發行認股權證排除在每股淨虧損的計算中，稀釋，因為包括未發行期權和認股權證的影響本應是反稀釋的。



金融工具公允價值

金融工具包括現金和現金等價物、應付帳款和應計負債。某些金融工具的估計公允價值可以使用現有的市場信息或其他適當的估值方法來確定。然而，在解釋市場數據以制定公允價值估計時需要相當大的判斷力；因此，估計不一定表明在當前市場交易中可以實現或將支付的金額。使用不同市場假設及/或估計方法的影響可能對估計公允價值金額具有重大影響。現金和現金等價物、應付帳款和應計負債的賬面金額按成本計價，由於這些工具的到期日較短，接近公允價值。



所得税



公司在確定是否需要為所得税準備時進行估計和判斷，包括對每個完整會計年度的應税收入或虧損的估計。



本公司累計了大量遞延税金資產，這些資產反映了淨營業虧損和税收抵免結轉的税收影響，以及用於財務報告目的資產和負債的賬面金額與用於所得税目的金額之間的暫時性差異。某些遞延税項資產的變現取決於未來的收益。公司對未來盈利的時間和金額不確定。因此，它用估值免税額抵銷這些遞延税金資產。



本公司可能在未來確定某些遞延税金資產可能會變現，在這種情況下，公司將在作出此類決定的期間內減少其估值免税額。如果降低估值免税額，公司可能會在該期間的經營報表中確認所得税收益。

公司將根據其遞延税金資產確認的利息分類為利息費用(在適當時)。

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最近採用的會計聲明



該公司在得克薩斯州奧斯汀擁有一份不可撤銷的運營租約，約6，000平方英尺的辦公空間將於2020年12月31日到期，用於新藥的開發。在2019年1月1日之前，本公司按照ASC Topic 840的規定進行租賃入賬。根據以前的租賃指導，公司在租賃期內支出了租賃付款，並且沒有在其資產負債表上確認任何與租賃相關的資產或負債。



2019年1月1日，公司通過了ASU第2016-02號租約(ASC 842)，根據ASC Topic 842的許可，這是首次申請的日期。ASC主題842的核心原則是承租人應該確認租賃產生的資產和負債。對於經營性租賃，要求承租人在財務狀況表中確認使用權資產和租賃負債，最初以租賃付款的現值計量。公司在通過ASU 2016-02時確認了使用權資產和運營租賃負債，這相對於採用前的此類金額增加了總資產和總負債。公司利用5.5%的貼現率來確定未來租賃付款的現值，即公司的增量借款利率。



採用ASC 842對截至2019年1月1日記錄的資產和負債的影響如下(以千計)：







在截至2019年6月30日的三個月和六個月中，公司記錄了租賃負債的非流動部分的減少和使用權資產的抵銷減少，分別為22，500美元和45，000美元。在截至2019年6月30日的3個月和6個月內，由於採用了ASC主題842，營業報表或現金流量表沒有變化。請參閲附註5-承諾書中有關租賃的其他信息。



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注3.股東權益和股權補償費用



截至2019年6月30日和2018年6月30日的6個月期間股東權益活動



在截至2019年6月30日和2018年6月30日的6個月內，公司的未發行普通股和股東權益變化如下：







市內普通股發行



2018年2月8日，公司與仲量聯行簽訂了按需資本自動櫃員機銷售協議(“™協議”)。根據ATM協議的條款，公司能夠根據美國證券交易委員會(“SEC”)於2017年7月31日宣佈生效的貨架登記聲明，不時在一次或多次公開發行的普通股中發售和出售其普通股股份，Jones Trading作為代理進行交易。2018年8月16日，公司根據ATM協議暫停出售普通股。



在截至2019年6月30日的六個月內，ATM協議下沒有普通股銷售。在截至2018年6月30日的六個月內，公司根據ATM協議在公開市場上出售了總計300，000股普通股，平均毛售價為每股6.70美元，淨收益為190萬美元。該公司為此次發行花費了大約10萬美元的成本，不包括Jones Trading的佣金。



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2019年股票期權和績效獎勵活動



在截至2019年6月30日的6個月內，公司2018計劃(定義如下)下未完成的股票期權和未歸屬績效獎勵發生瞭如下變化：









2019年6月30日已發行期權的加權平均行使價為13.89美元。由於未償還的期權歸屬於當前剩餘的2.5年的歸屬期間，公司預計將確認220萬美元的非現金支出。如果傑出表現獎授予，公司將在隱含服務期內確認230萬美元的非現金支出。



2019年基於股票的補償費用



在截至2019年6月30日和2018年6月30日的3個月和6個月內，公司的非現金股票薪酬支出如下(以千計)：

2018年股權激勵計劃



2018年1月31日，公司董事會批准了公司2018年綜合激勵計劃(“2018年計劃”)。本公司的董事會或董事會的指定委員會負責2018年計劃的管理，並根據2018年計劃的條款確定授予的每個期權的條款和條件。公司的員工、董事和顧問有資格根據2018年計劃獲得獎勵，包括授予股票期權和績效獎勵。以股份為基礎的獎勵一般從授予之日起過期十年。2018年計劃規定發行最多1，000，000股普通股，根據2018年計劃，面值為每股0.001美元，根據2018年計劃進行調整。



當股票期權或績效獎勵在扣除行使價和税金後行使時，發行的股票數量將減少等於獎勵接受者所欠税額的股份數量，並且該數量的股份將被取消。然後，公司使用其現金向税務機關支付由獲獎人及其代表所欠的法定税額。





注4.所得税



本公司在截至2019年6月30日的六個月內未計提所得税，因為該公司預計2019年全年將出現淨虧損。截至2018年6月30日的六個月也沒有所得税準備金。



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注5.承諾



公司通過內部計劃和合作計劃的組合實施其產品研發計劃，其中包括與大學、合同研究組織和臨牀研究地點的安排。公司與這些組織的合同安排是可以取消的。公司根據這些合同承擔的義務主要基於所提供的服務。



本公司在得克薩斯州奧斯汀擁有一份不可撤銷的運營租約，約6，000平方英尺的辦公空間將於2020年12月31日到期。截至2019年6月30日的最低租賃付款如下(以千計)：







截至2019年6月30日和2018年6月30日的三個月，建築租金費用分別為24，000美元和22，000美元。截至2019年6月30日和2018年6月30日的六個月的建築租金費用總額分別為48，000美元和45，000美元。這些金額等於公司從經營租賃中流出的營業現金。



6.協作協議



Durect Corporation



本公司以前曾就某些受控釋放技術與Durect Corporation簽訂了開發和許可協議(“許可協議”)。2019年3月20日，公司向Durect Corporation發出終止此類許可協議的通知。這一行動和其他行動有效地結束了公司開發與此類技術相關的任何候選產品。在截至2019年6月30日和2018年6月30日的6個月內沒有向Durect Corporation支付任何款項。





注意7.最近發佈的會計公告



2018年8月，FASB發佈了ASU第2018-13號，公允價值計量(主題820)-披露框架-公允價值計量披露要求變更(“ASU 2018-13”)，旨在通過刪除、修改和添加與公允價值計量相關的披露來提高披露的有效性。ASU 2018-13適用於2019年12月15日之後開始的財年，包括該財年內的中期。公司目前正在評估ASU 2018-13對其合併財務報表的影響。





項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析



本討論和分析應與木薯科學公司(“公司”、“我們”或“我們”)的財務報表以及本季度報告(Form 10-Q)中其他地方包含的附註一起閲讀。運營結果不一定表示未來期間可能出現的結果。



本季度報告(Form 10-Q)包含某些符合“1995年私人證券改革法”(Private Securities Reform Act Of 1995)的前瞻性陳述。我們打算讓這樣的聲明受到由此產生的安全港的保護。前瞻性陳述涉及預期、信念、預測、未來計劃和戰略、預期事件或趨勢以及與非歷史事實有關的類似表達。在一些 中

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在案例中，您可以通過“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“應該”、“將”和“將”等術語或這些術語或其他類似術語的否定詞來識別前瞻性陳述。



前瞻性陳述基於我們對未來業績的信念、假設和預期，並考慮到我們目前可用的所有信息。前瞻性陳述涉及風險和不確定因素，我們的實際結果和事件發生的時間可能與前瞻性陳述中討論的結果大不相同。此類前瞻性陳述的例子包括但不限於關於： 的陳述



此類前瞻性陳述和我們的業務涉及風險和不確定因素，包括但不限於以下內容：

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另請參閲我們截至2018年12月31日的財年10-K報表中題為“風險因素”的章節，因為這些風險因素可能會在我們提交給SEC的報告中定期進行修訂、更新或修改，以瞭解有關這些風險和其他影響我們的風險的進一步信息。

我們告誡您不要過度依賴前瞻性陳述，因為我們未來的結果可能與它們明示或暗示的結果大不相同。除法律要求外，我們不打算更新與本招股説明書中討論的事項相關的任何前瞻性陳述，無論是書面的還是口頭的。



概述



木薯科學公司是一家臨牀階段的藥物開發公司。我們的專長是開發新的候選產品，並通過各種監管和開發途徑指導這些候選產品，為其潛在的商業化做準備。自我們成立以來，我們通常將藥物開發工作的重點放在中樞神經系統的疾病上。我們目前正在為阿爾茨海默病患者進行第二階段臨牀計劃。由於必要，藥物開發的進行是複雜的，漫長的，昂貴的和風險的。美國食品和藥物管理局(“FDA”)尚未確定我們的候選產品的安全性或有效性。



我們的總體戰略是利用我們獨特的科學/臨牀平臺開發一流的治療神經退行性疾病的計劃。我們的目標是通過治療阿爾茨海默病的候選藥物PTI-125和檢測阿爾茨海默病的診斷產品候選PTI-125Dx來解決阿爾茨海默病和其他神經退行性疾病，特別是那些具有強烈神經炎症成分的疾病。



我們尋求開發用於治療阿爾茨海默病的PTI-125和用於阿爾茨海默病診斷的PTI-125Dx並獲得監管部門的批准。以下是我們臨牀階段生物製藥資產的摘要：



PTI-125-PTI-125是我們用於治療阿爾茨海默病的候選產品的名稱。這種專有的小分子藥物代表了一種治療阿爾茨海默病的全新方法。PTI-125得益於強大的科學理論基礎、權威學術期刊上的同行評審出版物和多個同行

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審查了美國國家衞生研究院(“NIH”)授予的研究補助金，NIH是美國政府生物醫學研究的主要機構。



2018年，我們使用PTI-125為阿爾茨海默病患者啟動了第二階段臨牀計劃。2019年4月15日，我們宣佈完成PTI-125 2a階段研究的患者登記工作。我們預計將在2019年下半年公佈我們2a階段研究的頂線結果。我們還預計在2019年第三季度左右啟動2b階段研究。我們使用PTI-125的第二階段臨牀計劃是由NIH的研究撥款資助的。PTI-125是在內部發現和設計的，在大約從2008年至今的研究活動中，我們的學術合作者對PTI-125進行了表徵。我們擁有PTI-125的全球獨家權利，對任何第三方沒有版税義務。



PTI-125Dx-我們正在開發PTI-125Dx作為基於血液的生物標誌物/診斷，以檢測阿爾茨海默病。PTI-125Dx的目標是使阿爾茨海默病的檢測像驗血一樣簡單。這個臨牀階段的項目是由美國國立衞生研究院的研究撥款資助的。PTI-125Dx是在內部發現和設計的，在大約從2008年至今的研究活動中，我們的學術合作者對其進行了表徵。我們擁有PTI-125Dx的全球獨家權利，沒有對任何第三方的版税義務。



我們的科學方法不同。



100多年來，科學家將各種神經退行性疾病歸因於錯誤摺疊的病理蛋白質。錯誤摺疊的蛋白質也會發生改變或聚集，例如阿爾茨海默病中的澱粉樣蛋白和tau蛋白。神經元突觸的破壞，加速的神經細胞死亡，以及腦支持細胞的功能障礙，都被廣泛認為是蛋白質摺疊錯誤的直接後果。



從歷史上看，製藥行業一直試圖通過開發藥物來治療阿爾茨海默病，這些藥物可以阻止β澱粉樣蛋白的合成，或者移除或解聚β澱粉樣蛋白以及最近的tau。從本質上講，流行的學説認為澱粉樣蛋白必須從大腦中清除出去。這種被稱為澱粉樣蛋白假説的科學方法，已經被我們的競爭對手在後期臨牀試驗中反覆測試，使用了各種抗體主幹、表位、目標構象、生物標誌物以及疾病的不同階段。這些研究都未能對阿爾茨海默病患者產生治療效果。最近，有人提出了一種名為免疫療法的方法，旨在提高阿爾茨海默病患者大腦的免疫系統，以去除澱粉樣蛋白或tau蛋白。目前使用免疫療法治療阿爾茨海默病的嘗試可能仍然有效，但20多年來，由於缺乏療效和/或出於安全原因，這種方法也一直失敗。例如，接受主動免疫治療的老年人往往表現出免疫系統的反應性降低，而確實有所改善的患者有時會發展成一種威脅生命的腦炎，稱為無菌性腦膜炎。更普遍的是，即使針對澱粉樣β蛋白的主動或被動免疫降低了大腦的澱粉樣蛋白負荷，這些影響對阿爾茨海默病患者的治療沒有任何好處。



由於藥物創新是一個反覆試驗的過程，臨牀失敗代表了重要的學習機會。在阿爾茨海默病的案例中，我們相信生物製藥行業持續失敗的記錄反映出需要考慮關於阿爾茨海默病的神經生物學的更新和創新的方法。我們相信這樣的科學方法可以拓寬可能的治療方法的範圍。



在過去的十年中，我們為治療和診斷神經退行性疾病，特別是阿爾茨海默病，開發了一種新的、有前途的科學方法。



重要的是，我們不尋求從大腦中清除澱粉樣蛋白。我們的方法是穩定大腦中的一種關鍵蛋白質。



“蛋白質病”是指蛋白質結構異常，聚集，從而喪失正常功能，破壞或損害周圍細胞、組織和器官的功能的疾病。通過多年的基礎研究，我們在大腦中發現了一種結構改變的蛋白質。我們相信我們的實驗證據表明這種蛋白質病在神經退行性疾病的發展中起着至關重要的作用，包括在阿爾茨海默病中觀察到的神經退行性變。利用科學的洞察力和生物化學、生物信息學和成像方面的先進工具，我們已經闡明瞭這種蛋白質功能障礙。我們已經設計了一系列高親和力小分子，以針對結構改變的蛋白質並將其恢復到正常

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形狀和功能。這個小分子家族，包括PTI-125，是內部設計的，並由我們的學術合作者表徵。



PTI-125的靶標是一種名為filamin A(“FLNA”)的支架蛋白的改變形式。改變的FLNA會在大腦中引起一系列的毒性效應。改變的FLNA是一種蛋白質病，這意味着這種蛋白質不再能夠執行穩定的、有益的和保護作用，而是變得對大腦有害和具有破壞性。通過逆轉FLNA的改變，其病理停止對大腦周圍細胞的不利影響。在疾病的動物模型中，恢復正常的FLNA產生了多種治療效果，包括正常化神經傳遞，減少神經炎症和恢復記憶和認知。通過恢復多種受體的功能併發揮強大的抗炎作用，我們相信我們的方法有可能減緩人類神經退行性變的進展。因此，我們設計了候選產品，如PTI-125，目標是減緩甚至潛在地逆轉腦細胞的惡化。我們相信，同時改善大腦中許多重要功能的能力代表瞭解決神經退行性變的一種新的、不同的和關鍵的方法。



重要的是，由於PTI-125具有獨特的作用機制，我們認為其潛在的治療效果可能與旨在治療神經退行性變的其他治療候選藥物相加或協同。



我們的任務是檢測和治療阿爾茨海默病。



我們的主要治療產品候選產品PTI-125最初是針對阿爾茨海默病的。PTI-125是一種具有新穎作用機制的小分子藥物。這種候選藥物已經在疾病的動物模型中證明瞭認知能力的改善和疾病進展的減緩。PTI-125處於第二階段臨牀開發階段，得到NIH下屬的國家老齡化研究所(“NIA”)的大力支持。



PTI-125的靶標是一種改變形式的絲素A(“FLNA”)。FLNA是一種廣泛存在於全身的支架蛋白。支架蛋白的功能是將多個其他蛋白質結合在一起，使它們相互作用。然而，在阿爾茨海默氏症的大腦中發現了一種改變的、劇毒的FLNA形式。改變的FLNA通過擾亂神經元的正常功能，導致神經變性和腦部炎症而導致阿爾茨海默病。我們的候選產品PTI-125旨在對抗大腦中FLNA的改變和毒性形式，從而恢復這一關鍵蛋白的正常功能。



PTI-125以非常高的親和力與改變的FLNA結合。在此過程中，PTI-125恢復了FLNA的正常形狀和三種大腦受體的正常功能：α-7煙鹼乙酰膽鹼受體；N-甲基-D-天冬氨酸(“NMDA”)受體；和胰島素受體。這些受體在腦細胞存活、認知和記憶中具有關鍵作用。在動物模型中，PTI-125治療導致了大腦健康的顯著改善，例如減少了澱粉樣蛋白和tau沉積，改善了胰島素受體信號傳導，改善了學習和記憶。此外，PTI-125還有另一個有益的治療作用，即顯著減少大腦中的炎性細胞因子。在疾病的動物模型中，PTI-125治療可抑制IL-6的產生，並分別將TNF-α和IL-1β水平抑制86%和80%，顯示出強大的抗神經炎作用。



我們的科學發表在同行評議的學術期刊上。此外，我們的研究得到了美國國立衞生研究院的多項研究資助。每一筆撥款都是在該領域的外部專家小組對我們的方法進行了深入的、競爭性的、同行評審的評估後頒發的。來自NIH的強有力的長期支持使我們能夠將我們的兩種神經退行性疾病的候選產品PTI-125和PTI-125Dx推進到臨牀開發中。



我們的科學是基於穩定大腦中的一種關鍵蛋白質。



我們的科學方法是通過靶向一種名為filamin A(“FLNA”)的改變形式的支架蛋白來治療神經變性。支架蛋白對於細胞功能是必不可少的，因為它們幾乎參與了細胞內的每個過程。如果他們的功能受損，後果可能是毀滅性的。醫學的技術進步和生活方式的改善使我們的壽命延長。但隨着年齡的增長，基因突變和其他因素合謀危害健康細胞，導致蛋白質改變。有時細胞可以去除改變的蛋白質。然而，當疾病改變關鍵蛋白的形狀和功能時，多個下游過程受到損害。在許多臨牀條件下，蛋白質會發生結構改變並損害正常

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細胞，組織和器官的功能，導致疾病。相反，將改變的蛋白質恢復到健康狀態-這被稱為蛋白質抑制-是臨牀醫學中被廣泛接受的治療策略。



改變蛋白的積累在年齡相關的腦部疾病中很常見。最常見的是阿爾茨海默病。在老化的大腦中觀察到的改變蛋白質包括過度磷酸化的tau和β澱粉樣蛋白，這兩個都是阿爾茨海默病的特徵。我們的科學家和外部合作者已經證明，阿爾茨海默病的大腦中存在一種改變的、劇毒的支架蛋白FLNA形式。關鍵是，改變FLNA使β澱粉樣蛋白和tau蛋白都具有毒性。這種毒性級聯損害大腦健康，導致阿爾茨海默病症狀隨着時間的推移而惡化。除了損害腦細胞功能外，改變的FLNA使阿爾茨海默氏症的大腦持續發炎。我們已經證明，改變的FLNA還通過Toll樣受體4(“TLR4”)促進神經炎症，TLR4是一種免疫受體，導致促炎細胞因子的釋放。我們的治療方法旨在通過用PTI-125將改變的FLNA蛋白恢復到其正常、無疾病的構象來抵消這些腦病理。PTI-125治療已被證明可以恢復對腦細胞生存、認知和記憶至關重要的三種腦受體的正常功能，即α-7煙鹼乙酰膽鹼受體、NMDA受體和胰島素受體。PTI-125治療還被證明可以顯著降低阿爾茨海默病突變小鼠大腦中的炎性細胞因子水平，從而減少同樣具有阿爾茨海默病特徵的神經炎症。



財務概述



我們尚未從產品銷售中產生任何收入。截至2019年6月30日，我們的累計赤字為1.664億美元。這些虧損主要是由於與研發活動相關的成本、工資和其他與人員有關的成本以及一般公司開支造成的。研究和開發活動包括臨牀前和臨牀試驗的成本以及與我們的候選藥物相關的臨牀用品。薪金和其他與人員有關的費用包括與授予僱員和非僱員的期權和其他股權獎勵有關的非現金股票補償。由於臨牀前活動的時間安排、候選藥物臨牀試驗的註冊率以及我們對臨牀用品的需求，我們的運營結果可能會在不同時期大幅波動。



我們預計在未來幾年將繼續在我們的運營中使用大量的現金資源。我們的運營活動和資本支出的現金需求未來可能會大幅增加，因為我們：





產品收入將取決於我們獲得監管部門批准的能力，併成功營銷我們的候選產品。如果我們的開發工作使我們的候選產品獲得監管批准和成功商業化，我們將通過直接銷售我們的產品和/或(如果我們將我們的產品授權給未來的合作者)從獲得許可產品銷售的許可費和版税中獲得收入。我們通過內部和合作項目的組合來進行我們的研究和開發項目。我們的產品開發工作有很大一部分依賴於與大學、我們的合作者、合同研究組織和臨牀研究站點的安排。



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我們基本上把所有的研究和開發工作都集中在神經學領域。下表彙總了為NIH補助金收到的報銷減少的費用(以千為單位)：



研發費用包括補償、承包商費用和用品以及分配的共同成本。承包商費用和用品一般包括臨牀前研究和臨牀試驗的費用，以及配方和製造活動的費用。其他共同成本包括共同成本的分配，如設施。在截至2019年6月30日和2018年6月30日的三個月裏，我們分別從NIH獲得了140萬美元和40萬美元的研究補助金。在截至2019年6月30日和2018年6月30日的6個月裏，我們分別從NIH獲得了220萬美元和80萬美元的研究補助金。這些報銷記錄為減少我們的研發費用。



我們的技術已經應用於我們的某些候選藥物。數據、技術訣竅、人員、臨牀結果、研究結果以及與我們的任何一種候選藥物的研究和開發相關的其他事項也與我們的其他候選藥物相關，並進一步發展我們的其他候選藥物。因此，由於上述交叉應用，分配給特定候選藥物的成本可能不一定反映圍繞該候選藥物研發的實際成本。



估計我們的候選藥物的臨牀開發完成日期和完成開發的成本將具有高度的推測性、主觀性和潛在的誤導性。醫藥產品需要大量的時間來研究，開發和商業化。僅新藥開發的臨牀試驗部分通常需要幾年時間。我們期望根據我們從目前研究和開發活動中獲得的數據，重新評估我們未來的研究和開發計劃。我們未來研發活動的成本和進度是相互關聯的，可能會發生變化。





關鍵會計政策



根據美國公認會計原則編制我們的財務報表要求我們作出估計和假設，以影響我們財務報表及其附註中報告的資產、負債、收入、支出和利息收入的金額。我們在持續的基礎上評估我們的估計，包括那些與協議、研究合作和投資相關的估計。我們根據歷史經驗及我們認為在有關情況下屬合理的各種其他假設作出估計，而該等假設的結果構成就資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值在其他來源並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。我們財務報表中的以下項目需要重要的估計和判斷：





我們已授予基於股份的獎勵，這些獎勵在達到某些績效標準或績效獎勵時授予。我們將績效獎的數量乘以我們在授予日的普通股的公允市值，以計算每個獎勵的公允價值。我們估計每個獎項達到績效標準的隱含服務期。當我們得出結論認為可能達到績效標準時，我們將由此產生的公允價值確認為隱含服務期內的費用。我們

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定期審查並適當更新我們對隱含服務期的估計，以及關於達到績效標準的結論。績效獎勵背心和普通股在達到績效標準後發放。







運營結果-截至2019年6月30日和2018年6月30日的三個月和六個月



研發費用



研發費用主要包括與我們的候選藥物相關的藥物開發工作的成本，包括：





在截至2019年6月30日和2018年6月30日的三個月中，研發費用分別為30萬美元和150萬美元。減少的主要原因是，與前一年期間相比，從NIH收到的贈款資金增加，以及非現金股票補償費用減少。來自NIH贈款的收入被記錄為研究和開發費用的減少。在截至2019年6月30日和2018年6月30日的三個月裏，我們分別從NIH獲得了140萬美元和40萬美元的研究補助金。在截至2019年6月30日和2018年6月30日的三個月中，研發費用包括非現金股票補償費用分別為10萬美元和30萬美元。



在截至2019年6月30日和2018年6月30日的六個月中，研發費用分別為90萬美元和250萬美元。減少65%主要是由於從NIH收到的贈款資金增加，以及非現金股票補償費用減少。來自NIH贈款的收入被記錄為研究和開發費用的減少。在截至2019年6月30日和2018年6月30日的6個月裏，我們分別從NIH獲得了220萬美元和80萬美元的研究補助金。在截至2019年6月30日和2018年6月30日的6個月中，研發費用包括非現金股票薪酬費用分別為30萬美元和70萬美元。



由於我們開發活動的時間和範圍以及臨牀試驗和臨牀前研究的結果，我們的研發費用可能會在不同時期波動。



一般和行政費用



一般和行政費用包括人事費用、分配費用和其他用於外部專業服務的費用，包括法律、人力資源、審計和會計服務。人員成本包括工資、獎金、福利和股票薪酬。分配的費用主要包括設施成本。我們承擔與作為上市公司運營相關的費用，包括與遵守美國證券交易委員會(“SEC”)和納斯達克股票市場有限責任公司(“Nasdaq”)的規則和法規有關的費用，額外的保險費用，額外的審計費用，投資者關係活動，Sarbanes-Oxley合規費用以及其他行政費用和專業服務。

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在截至2019年6月30日和2018年6月30日的三個月中，一般和管理費用分別為80萬美元和100萬美元。減少15%的主要原因是非現金股票薪酬相關支出減少，部分被2018年10月聘用首席財務官導致的薪酬成本增加所抵消。在截至2019年6月30日和2018年6月30日的三個月中，一般和管理費用分別包括20萬美元和40萬美元的非現金股票補償費用。



在截至2019年6月30日和2018年6月30日的六個月中，一般和管理費用分別為170萬美元和210萬美元。減少18%的主要原因是非現金股票薪酬相關支出減少，部分被2018年10月聘用首席財務官導致的薪酬成本增加所抵消。在截至2019年6月30日和2018年6月30日的六個月中，一般和管理費用分別包括40萬美元和80萬美元的非現金股票補償費用。



由於非現金股票補償費用的減少，我們預計2019年剩餘時間的一般和行政費用與2018年活動相比將減少。



利息收入



截至2019年6月30日和2018年6月30日的三個月，利息和其他收入淨額分別為94，000美元和9，000美元。截至2019年6月30日和2018年6月30日的6個月，利息和其他收入淨額分別為186，000美元和16，000美元。增加的主要原因是我們2018年8月股票發行的現金餘額增加以及利率上升。我們預計2019年的利息收入將比2018年增加，這是因為我們的現金和現金等值餘額更高，利率環境也更高。



流動性和資本資源



自成立以來，我們主要通過公開和私募股票發行、根據合作協議收到的付款以及從我們的投資中賺取的利息來為我們的運營提供資金。我們打算繼續使用我們的資本資源來資助研發活動、資本支出、營運資本要求和其他一般公司目的。截至2019年6月30日，現金和現金等價物為1850萬美元。



市內普通股發行



2018年2月8日，我們與仲量聯行簽訂了“按需資本自動櫃員機銷售協議”(“™協議”)。根據ATM協議的條款，我們能夠根據美國證券交易委員會(SEC)於2017年7月31日宣佈生效的貨架登記聲明，不時在我們普通股的一次或多次公開發行中提供和出售我們普通股的股份，Jones Trading作為代理進行交易。2018年8月16日，我們根據ATM協議暫停出售普通股。



在截至2019年6月30日的六個月內，ATM協議下沒有普通股銷售。在截至2018年6月30日的六個月內，我們根據ATM協議在公開市場上共出售了300，000股普通股，平均毛價為每股6.70美元，淨收益為190萬美元。我們花費了大約10萬美元的成本，不包括Jones Trading的佣金。



在截至2019年6月30日的6個月中，用於經營活動的現金淨額為120萬美元，主要原因是報告的淨虧損240萬美元，部分由70萬美元的非現金股票補償費用和50萬美元的營業資產和負債變化部分抵消。



在截至2018年6月30日的6個月中，經營活動中使用的現金淨額為280萬美元，主要原因是報告的淨虧損460萬美元，部分由150萬美元的非現金股票補償費用和30萬美元的營業資產和負債變動部分抵消。



在截至2019年6月30日的六個月中，用於投資活動的現金淨額為18，000美元，主要來自購買設備。截至2018年6月30日的六個月內，投資活動沒有現金。



在截至2019年6月30日的6個月內，用於融資活動的現金淨額為10萬美元，主要原因是該期間發生的發行成本。六年期間融資活動提供的現金淨額

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截至2018年6月30日的月份為190萬美元。2018年提供的現金與我們的ATM設施下的銷售普通股(扣除發行成本)有關。



我們其他遞延税金資產的變現取決於未來的收益(如果有的話)。我們不確定任何未來收益的時間和金額。因此，我們以全額估值免税額抵銷這些遞延税項資產淨值。1986年修訂的“國税法”第382條以及類似的州規定可能會限制我們使用淨營業虧損信用結轉的能力，因為所有權變更限制在過去發生或將來可能發生。這些所有權變更也可能限制每年可分別用於抵銷未來應納税收入和税款的淨營業虧損信貸結轉金額。任何限制可能導致使用前結轉淨營業虧損的一部分到期，由於該等限制而在使用前到期的任何淨運營虧損結轉將從遞延税金資產中刪除，並相應減少本公司的估值準備額。由於存在估值津貼，預計此類限制(如果有)不會對公司的運營結果或財務狀況產生影響。



我們在得克薩斯州奧斯汀簽訂了一份不可取消的運營租約，約6，000平方英尺的辦公空間將於2020年12月31日到期。截至2019年12月31日的六個月的未來最低租賃付款總額為47，000美元，截至2020年12月31日的全年為99，000美元。



截至2019年6月30日，我們的累計赤字為1.664億美元。我們預計我們的現金需求在未來會很大。我們未來現金需求的數量和時間將取決於監管和市場對我們的候選藥物的接受程度，以及我們用於研究和開發、制定、製造、商業化和支持我們的產品以及其他公司需求的資源。我們相信，我們目前的資源將足以為我們的運營提供至少未來12個月的資金。我們未來可能會通過公共或私人融資尋求未來的額外資金，如果這些資金可用，並且我們接受的條款。但是，不能保證額外的融資將以優惠的條款提供，或者根本無法保證。





表外安排



截至2019年6月30日，我們與未合併實體或金融合作夥伴關係沒有任何關係，例如經常被稱為結構性融資或特殊目的實體，這些實體本應是為了促進表外安排或其他合同狹窄或有限的目的而建立的。此外，我們不從事涉及非交易所交易合約的交易活動。因此，如果我們從事這些關係，我們不會對可能出現的融資、流動性、市場或信用風險進行實質性的風險敞口。我們與從與我們或我們的關聯方的非獨立關係中獲益的個人或實體沒有關係或交易。



項目3.市場風險的定量和定性披露



根據法規S-K的第305(E)項，本第3項所要求的信息不是必需的。



項目4.控制和程序



披露控制和程序的評估。我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至本季度報告Form 10-Q所涵蓋的期間結束時我們的披露控制和程序的有效性。基於這一評估，我們的首席執行官(作為首席執行官)和首席財務官(作為首席財務官)得出的結論是，我們的披露控制和程序是有效的，以確保我們根據“1934年證券交易法”(經修訂的“交易法”)提交或提交的報告中要求披露的信息在證券交易委員會規則和表格規定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告，並且這些信息被積累並酌情傳達給管理層，以便及時就所需披露做出決定。



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管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運行如何良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本效益關係。基於對我們截至2019年6月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。



財務報告內部控制的變化。在截至2019年6月30日的六個月內，我們對財務報告的內部控制(定義見交易所法案下的規則13a-15(F)沒有任何變化，這對我們對財務報告的內部控制有重大影響，或有合理的可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。



第二部分-其他信息



項目1.法律程序



None.



項目1A。風險因素



我們的風險因素與我們2018年10-K年度報告第一部分第1A項“風險因素”下披露的風險因素相比，沒有重大變化。我們在2018年10-K年度報告中描述的風險和不確定因素並不是我們面臨的唯一風險和不確定因素。我們目前不知道的其他風險和不確定因素或我們目前認為不重要的風險和不確定因素也可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。





項目2.股權證券未登記銷售及收益使用



None.





項目3.高級證券默認



None.





項目4.礦山安全披露



不適用。





項目5.其他信息



None.



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項目6.展品



以下展品已與此報告一起歸檔：









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簽名





根據1934年“證券交易法”的要求，註冊人已妥為安排以下籤署人代表其簽署本報告，並經正式授權。

























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