美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

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Form 10-Q

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2019年3月31日終了的季度期

or



委託文件號：000-29959

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木薯科學公司

(其章程中規定的註冊人的確切姓名)





德克薩斯高速公路首府，德克薩斯州奧斯汀260號套房，德克薩斯州奧斯汀78731

(512) 501-2444

(地址，包括郵政編碼，註冊人的主要執行辦公室和

電話號碼，包括區號)



用支票標記表明登記人(1)是否提交了1934年“證券交易法”第13條或第15(D)節要求在過去12個月內提交的所有報告(或要求登記人提交此類報告的期限較短)，(2)在過去90天中一直受到這種申報要求的限制。是的，☑，No，☐

通過檢查標記表明註冊人是否已以電子方式提交了在過去12個月內根據條例S-T(本章第232.405節)規則要求提交的每個交互式數據文件(或在較短的時間內，登記人必須提交此類文件)。是的，☑，No，☐

通過檢查標記表明註冊人是大型加速備案者、非加速備案者、較小的報告公司還是新興的增長公司。見“外匯法”規則12b-2中“大型加速申報公司”、“小型報告公司”和“新興增長公司”的定義。



如果一家新興成長型公司，請用複選標記標明登記人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守“外匯法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。☐

通過複選標記指示註冊人是否為空殼公司(如“交易法”第12b-2條所定義)。是的，☐，No，☑

指出發行人的每一類普通股的流通股數目，截至最近的可行日期。







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木薯科學公司



目錄





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第一部分.財務資料



項目1財務報表



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見所附精簡財務報表附註。

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見所附精簡財務報表附註。

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見所附精簡財務報表附註。

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木薯科學公司



精簡財務報表附註

(未經審計)



注1。一般流動性



木薯科學公司(“公司”)，以前被稱為疼痛治療公司，開發專利藥物，為病人和保健專業人員提供顯著改善。該公司一般將其藥物開發工作集中在神經系統疾病上。



所附的木薯科學未經審計的精簡財務報表是根據普遍接受的會計原則(“公認會計原則”)編制的，用於提供中期財務信息，並根據對季度報告的指示，即表格10-Q和條例S-X第10條。因此，財務報表不包括一般公認會計原則要求的完整財務報表所需的所有信息和腳註。公司管理層認為，所有調整，包括正常的經常性調整，被認為是公平列報所必需的。截至2019年3月31日的三個月的經營業績不一定表明任何其他中期或2019年的預期結果。如需進一步信息，請參閲公司2018年12月31日終了年度10-K表年度報告中的合併財務報表及其腳註。



流動性



自成立以來，該公司遭受了重大的淨虧損和負現金流，因此，截至2019年3月31日，公司累計虧損1.653億美元。該公司預計其現金需求將是重大的未來。公司未來現金需求的數量和時間將取決於對其產品候選產品的監管和市場接受程度，以及該公司用於研究和開發、制定、製造、商業化和支持其產品的資源。公司可在未來通過公共或私人融資尋求額外的資金，如果該資金是可用的，並以公司可以接受的條件。沒有任何保證會以優惠的條件提供額外的資金。





注2.重要會計政策



使用估計值



公司在編制符合美國公認會計原則的財務報表時作出估計和假設。這些估計數和假設影響到本報告所述期間報告的資產和負債數額、或有資產和負債的披露以及報告的收入和支出數額。該公司不斷評估其估計數，包括與協議、研究合作和投資有關的估計數。實際結果可能與這些估計和假設不同。



現金和現金等價物及信貸風險的集中度



公司投資現金和現金等價物。公司認為原始期限為三個月或更短的高流動性金融工具是現金等價物。流動性強的投資被認為是現金等價物，包括貨幣市場基金、存單、國庫券和商業票據。由於這些證券的短期期限，現金等價物的賬面價值接近公允價值.該公司維持其在一個金融機構的投資。













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公允價值計量



公司使用下列輸入按公允價值報告其現金和現金等價物為1級、2級或3級：





如果一種金融工具使用屬於不同層次的投入，該工具將根據對公允價值計算具有重要意義的最低投入水平進行分類。所有現金和現金等價物的公允價值是根據2019年3月31日和2018年12月31日的一級投入計算的。



獎勵和贈款收益



在截至2019年3月31日的三個月內，該公司獲得了一筆總計150萬美元的美國國立衞生研究院(NIH)贈款，用於支持該公司正在進行的新技術開發，以便通過簡單的血液測試檢測阿爾茨海默氏病。

在截至2019年3月31日和2018年3月31日的三個月中，該公司分別根據先前宣佈的NIH研究贈款收到了總額為80萬美元和40萬美元的償還款。該公司將這些贈款的收益記錄為減少其研究和開發費用。

非現金股票補償



公司確認所有股票期權和其他股票獎勵的公允價值的非現金費用。公司採用布萊克-斯科爾斯期權評估模型(“Black-Soles”)，採用單一期權獎勵法和直線歸屬法計算股票期權的公允價值。對於授予僱員和董事的期權，在每個股票期權的歸屬期內(一般為四年)，它以直線確認由此產生的公允價值。對於授予非員工的選項，公司在每個報告期使用Black-Schole重新計算公允價值支出。



公司已授予基於股票的獎勵，授予達到某些績效標準(“績效獎”)。公司在授予之日將績效獎勵的數量乘以其普通股的公平市場價值，以計算每個獎勵的公允價值。它估計一個隱性服務期，以達到每項獎勵的業績標準。當公司得出有可能達到業績標準的結論時，該公司將由此產生的公允價值確認為隱性服務期的費用。它定期審查並酌情更新其隱性服務期估計數和關於實現業績標準的結論。績效獎勵背心和普通股是在達到績效標準後發放的。



每股淨虧損



公司根據報告期內已發行普通股的加權平均數計算每股基本淨虧損。稀釋後每股淨虧損是根據加權平均流通股數加上使用國庫股法發行的潛在稀釋普通股計算的。潛在稀釋普通股包括流通股期權和認股權證。公司的淨虧損與綜合虧損沒有差別。



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公司在計算每股基本淨虧損和稀釋淨虧損(單位：每股數據除外)時包括以下內容：



公司將2，961，848種普通股期權和9，126，601種普通股認股權證排除在稀釋後每股淨虧損的計算之外，因為包含期權和未清認股權證的效果將是反稀釋的。



金融工具的公允價值

金融工具包括現金和現金等價物、應付賬款和應計負債。某些金融工具的估計公允價值可以使用現有的市場信息或其他適當的估值方法來確定。然而，在解釋市場數據以編制公允價值估計數時，需要作出相當大的判斷；因此，這些估計數不一定表明可在當前市場交易所實現或將支付的數額。使用不同的市場假設和/或估計方法可能對估計的公允價值數額產生重大影響。現金和現金等價物、應付帳款和應計負債的賬面金額按成本計算，由於這些票據的期限較短，因此接近公允價值。



所得税



公司作出估計和判斷，以確定是否需要為所得税編列經費，包括估計每一整個財政年度的應納税收入或虧損。



公司積累了大量遞延税資產，反映了營業淨虧損和税收抵免結轉的税收影響，以及用於財務報告目的資產和負債的賬面金額與用於所得税目的數額之間的臨時差額。某些遞延税資產的實現取決於未來的收益。公司不確定未來盈利的時間和數額。因此，它用估值備抵抵消這些遞延税資產。



公司今後可確定某些遞延税款資產很可能會變現，在此情況下，公司將在作出此種決定的期間內減少其估價備抵額。如果估價津貼減少，公司可在該期間的業務報表中確認從所得税中獲得的利益。

公司酌情將根據其遞延税資產確認的利息列為利息費用。

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最近通過的會計公告



該公司有一個單一的不可取消的經營租賃約6000平方英尺的辦公空間，在奧斯汀，得克薩斯州，2020年12月31日到期，這是用於開發新藥。2019年1月1日以前，該公司按照ASC主題840的規定進行租賃核算。根據以前的租賃指南，公司在租賃期限內支出租賃付款，不承認資產負債表上任何與租賃有關的資產或負債。



2019年1月1日，公司通過了ASU No.2016-02，租約(ASC 842)，這是ASC主題842所允許的，是首次申請的日期。ASC主題842的核心原則是承租人應確認租賃產生的資產和負債。經營租賃時，承租人必須在財務狀況表中確認使用權資產和租賃負債，最初是根據租賃付款的現值計算的。公司在採用ASU 2016-02時確認了資產使用權和經營租賃負債，這增加了與採用前相比的總資產和負債總額。該公司使用5.5%的貼現率來確定未來租賃付款的現值，即公司的增量借款利率。



由於會計原則的改變，2019年1月1日記錄的關於資產和負債的補充現金流量信息如下(千)：







在截至2019年3月31日的三個月內，公司記錄了租賃負債中非流動部分的減少和使用權資產的抵消減少22，500美元。在截至2019年3月31日的三個月內，由於ASC主題842的採用，業務報表或現金流量表沒有變化。見附註5中關於租賃的其他信息-承付款。



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注3.股東權益與股權補償費用



截至2019年3月31日和2018年3月31日止的三個月內股東權益活動



在截至2019年3月31日和2018年3月31日的三個月內，公司的普通股和股東權益變化如下：







在市場共同市場發行股票



2018年2月8日，該公司與JonesTrading簽訂了一項按需資本的™銷售協議(“自動提款機協議”)。根據“自動取款機協議”的條款，該公司能夠根據美國證券交易委員會(SEC)於7月31日宣佈生效的一份貨架登記表，不時以一次或多次公開發行其普通股的方式，以瓊斯貿易公司為代理人，在交易中出售其普通股的股份，2017年。2018年8月16日，該公司根據其ATM協議暫停出售普通股。



在截至2019年3月31日的三個月內，沒有根據ATM協議進行任何普通股銷售。在截至2018年3月31日的三個月內，該公司根據“自動取款機協議”在公開市場出售了總計30萬股普通股，平均總售價為每股6.70美元，淨收益為190萬美元。該公司為此次發行支付了約10萬美元的費用，其中不包括JonesTrading佣金。



2019年股票期權和業績獎勵活動



在截至2019年3月31日的三個月內，根據該公司2018年計劃(定義如下)未兑現的股票期權和未獲授權的業績獎改變如下：



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2019年3月31日未償期權的加權平均行使價格為14.14美元。由於未決期權歸屬於目前剩餘的2.6年的歸屬期，該公司預計將確認250萬美元的非現金費用。如果優秀獎授予，公司將在隱性服務期內確認230萬美元的非現金費用。



2019年基於股票的補償費用



在截至2019年3月31日和2018年3月31日的三個月內，公司與非現金庫存有關的賠償費用如下(千)：

2018年股權激勵計劃



2018年1月31日，公司董事會批准了公司2018年綜合激勵計劃(“2018年計劃”)。公司董事會或董事會指定的一個委員會負責2018年計劃的管理，並根據2018年計劃的規定確定所授予的每個選項的條款和條件。該公司的員工、董事和顧問有資格根據2018年計劃獲得獎勵，包括股票期權和業績獎勵。以股票為基礎的獎勵通常從授予之日起滿十年.2018年計劃規定在2018年計劃下發行至多100萬股普通股，每股面值為0.001美元，但須按2018年計劃的規定進行調整。



在行使股票期權或業績獎勵時，扣除行使價格和税款後，所發行股票的數量將減少為等於獲獎者所欠税額的股份數，而該數目的股票將被取消。然後，公司用其現金向税務當局支付由授標者及其代表所欠的法定税額。





注4.所得税



公司在截至2019年3月31日的三個月內沒有撥備所得税，因為公司預計2019年全年將出現淨虧損。截至2018年3月31日的三個月內也沒有規定所得税。



注5.承諾



該公司通過內部和合作項目的結合進行其產品研究和開發方案，其中包括與大學、合同研究機構和臨牀研究地點的安排。本公司與這些組織有可撤銷的合同安排。公司在這些合同下的義務主要是基於所提供的服務。



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該公司有一個不可取消的經營租賃約6000平方英尺的辦公空間，在奧斯汀，得克薩斯州，將於2020年12月31日到期。截至2019年3月31日的最低租賃費如下(千)：







截至2019年3月31日和2018年3月31日三個月的建築租金分別為24，000美元和23，000美元。這些數額等於公司從經營租賃中流出的經營現金。



6協作協議



Durect公司



該公司以前就某些控制釋放技術與Durect公司簽訂了一項開發和許可協議(“許可協議”)。2019年3月20日，該公司向Durect公司發出終止該許可證協議的通知。這一行動和其他行動有效地終止了公司開發與此類技術相關的任何產品候選產品。在截至2019年3月31日和2018年3月31日的三個月內，沒有向Durect公司付款。





注7.最近發佈的會計公告



2018年8月，FASB發佈了ASU No.2018-13，“公允價值計量(主題820)-披露框架-對公允價值計量披露要求的修改”(“ASU 2018-13”)，其目的是通過刪除、修改和添加與公允價值計量有關的披露來提高披露的有效性。ASU 2018-13適用於2019年12月15日以後的財政年度，包括那些財政年度內的中期。該公司目前正在評估ASU 2018-13對其合併財務報表的影響。





項目2管理層對財務狀況及經營成果的探討與分析



這一討論和分析應與木薯科學公司(“公司”、“我們”或“我們”)的財務報表和本季度報告其他地方所附的10-Q表附註一併閲讀。經營業績不一定表示今後可能出現的結果。



這份關於表10-Q的季度報告包含某些陳述，這些陳述被認為是1995年“私人證券改革法”意義上的前瞻性陳述。我們打算使這些聲明受到由此產生的安全港的保護。前瞻性陳述涉及預期、信念、預測、未來計劃和戰略、預期事件或趨勢以及與非歷史事實相關的類似表述。在某些情況下，你可以用“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“意願”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“應該”等術語來識別前瞻性陳述。“Will”和“Will”或這些術語或其他類似術語的否定詞。



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前瞻性聲明是基於我們對未來業績的信念、假設和期望，同時考慮到我們目前可以獲得的所有信息。前瞻性陳述涉及風險和不確定性，我們的實際結果和事件發生的時間可能與前瞻性聲明中討論的結果有很大不同。這類前瞻性語句的示例包括但不限於關於： 的語句。



這種前瞻性的陳述和我們的業務涉及風險和不確定性，包括但不限於以下方面：

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還請參閲我們2018年12月31日終了的財政年度10-K表年度報告中題為“風險因素”的一節，因為這些風險因素可在我們向SEC提交的報告中定期修訂、更新或修改，以進一步瞭解影響我們的這些風險和其他風險。

我們告誡您不要過分依賴前瞻性聲明，因為我們未來的結果可能與它們所表達或暗示的結果大不相同。除法律規定外，我們不打算更新與本招股説明書中討論的事項有關的任何前瞻性聲明，不論是書面的還是口頭的。



概述



木薯科學公司是一家臨牀階段藥物開發公司。我們的專長是開發新的產品候選人，並指導這些候選人通過各種監管和發展途徑，為其潛在的商業化做好準備。自從我們成立以來，我們的藥物開發工作一般集中在中樞神經系統的疾病上。我們目前正在為阿爾茨海默病患者開展第二期臨牀計劃。因此，藥物開發的進行是複雜的、漫長的、昂貴的和危險的。美國食品和藥物管理局(FDA)還沒有確定我們產品候選產品的安全性或有效性。



我們的總體戰略是利用我們獨特的科學/臨牀平臺，開發一流的治療神經變性的計劃。我們的目標是治療阿爾茨海默病和其他神經退行性疾病，特別是那些具有強烈神經炎症成分的疾病。PTI-125是我們治療阿爾茨海默病的候選藥物，PTI-125Dx是我們診斷阿爾茨海默病的候選產品。



我們尋求開發和獲得監管批准PTI-125用於治療阿爾茨海默氏病和PTI-125Dx用於診斷阿爾茨海默病。以下是我們臨牀階段生物製藥資產的概述：



PTI-125-PTI-125是我們治療阿爾茨海默病的候選產品的名字。這種專有的小分子藥物是治療阿爾茨海默病的全新靶點。PTI-125得益於美國國家衞生研究院(NIH)-美國生物醫學研究的主要機構-強有力的科學理論基礎、在著名學術期刊上發表的同行評議論文和多個同行評審的研究贈款。



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2018年，我們利用PTI-125啟動了一項針對阿爾茨海默病患者的二期臨牀項目。2019年4月15日，我們宣佈完成PTI-125階段II a研究的病人登記工作。我們期望在2019年下半年公佈我們的第二階段研究的最高結果。我們的PTI-125二期臨牀項目主要由NIH的研究資助.PTI-125是在內部發現和設計的，並由我們的學術合作者在2008年至今的研究活動中進行。我們擁有PTI-125在全球範圍內獨佔的權利，不對任何第三方承擔特許權使用費義務.



PTI-125Dx-我們正在開發PTI-125Dx作為血液為基礎的生物標誌物/診斷，以檢測阿爾茨海默病。PTI-125Dx的目標是使阿爾茨海默病的檢測和血液檢測一樣簡單。這個臨牀階段的項目主要是由美國國立衞生研究院的研究撥款資助的.PTI-125Dx是在內部發現和設計的，並由我們的學術合作者在2008年至今的研究活動中進行。我們擁有PTI-125Dx在全球範圍內的獨家權利，不對任何第三方承擔特許權使用費義務。



我們的科學方法是不同的。



100多年來，科學家將各種神經退行性疾病歸咎於錯誤的病理蛋白。錯摺疊的蛋白質也會被改變，或者它們聚集在一起，比如阿爾茨海默病中的澱粉樣蛋白和τ蛋白。神經元突觸的破壞，加速的神經細胞死亡，以及大腦支持細胞的功能障礙，都被廣泛認為是錯誤摺疊蛋白質的直接後果。



從歷史上看，製藥工業一直試圖通過開發藥物來治療阿爾茨海默氏病，這些藥物可以阻止β澱粉樣蛋白的合成，或去除或消除其聚集物，而最近的藥物還包括τ。從本質上講，流行的理論認為澱粉樣蛋白必須從大腦中清除出來。這種被稱為澱粉樣蛋白假説的科學方法，在後期的臨牀試驗中被我們的競爭者反覆測試，使用了各種抗體骨架、表位、靶構象、生物標誌物和疾病的各個階段。這些研究都未能對阿爾茨海默病患者產生治療效果。最近，有人提議通過實驗來提高阿爾茨海默病患者的大腦免疫系統，以去除澱粉樣蛋白或頭型蛋白，這是一種被稱為免疫療法的方法。目前使用免疫療法治療阿爾茨海默氏病的嘗試可能尚未奏效，但20多年來，由於缺乏療效和(或)安全原因，這一方法也一直失敗。例如，接受積極免疫治療的老年人通常表現出免疫系統反應性降低，而確實改善的患者有時會發展出一種危及生命的腦炎症，稱為無菌性腦膜炎。更普遍的是，即使主動或被動免疫澱粉樣β減少了大腦的澱粉樣蛋白負荷，這樣的效果對阿爾茨海默病患者也沒有任何治療效果。



由於藥物創新是一個反覆試驗的過程，臨牀失敗代表了重要的學習機會.在阿爾茨海默病的案例中，我們認為生物製藥業持續失敗的記錄反映出需要考慮在阿爾茨海默氏病的神經生物學方面採取更新的創新方法。我們認為，這種科學方法可以擴大可能的治療方法的範圍。



在過去的十年裏，我們開發了一種新的、有希望的科學方法來治療和診斷神經變性，特別是阿爾茨海默病。



重要的是，我們不尋求清除大腦中的澱粉樣蛋白。我們的方法是穩定大腦中的一種關鍵蛋白。



“蛋白質病”是指蛋白質在結構上變得異常、聚集和聚集，從而失去正常功能，破壞或損害周圍細胞、組織和器官功能的疾病。經過多年的基礎研究，我們在大腦中發現了一種結構改變的蛋白質。我們相信我們的實驗證據表明，這種蛋白病在神經退行性疾病的發展中起着至關重要的作用，包括在阿爾茨海默病中觀察到的神經變性。我們利用生物化學、生物信息學和影像學方面的科學見解和先進工具，闡明瞭這種蛋白質功能障礙。我們設計了一個高親和力的小分子家族，針對結構改變的蛋白質，使其恢復正常的形狀和功能。這個小分子家族，包括PTI-125，是由我們的學術合作者自行設計的.



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PTI-125的目標是一種被稱為絲素A(FLNA)的腳手架蛋白的改變形式。改變的FLNA會在大腦中產生一系列的毒性效應。改變的FLNA是一種蛋白質病，這意味着這種蛋白質不再能夠發揮穩定的、有益的和保護性的作用，反而對大腦產生有害和破壞性的作用。通過逆轉FLNA的改變，其病理不再對腦內的周圍細胞產生不利影響。在疾病的動物模型中，恢復正常的FLNA會產生多種治療效果，包括正常的神經傳遞，減少神經炎症，恢復記憶和認知。通過恢復多種受體的功能併發揮強大的抗炎作用，我們相信我們的方法有可能減緩人類神經變性的進展。因此，我們設計了產品候選產品，如PTI-125，其目標是減緩甚至逆轉腦細胞的惡化。我們認為，同時改善大腦許多重要功能的能力代表了一種新的、不同的和關鍵的方法來解決神經退化問題。



重要的是，由於PTI-125具有獨特的作用機制，我們認為它的潛在治療作用可能與其他治療候選藥物的治療神經退行性變有相加或協同作用。



我們的任務是檢測和治療阿爾茨海默病。



我們的主要治療產品候選產品叫做PTI-125，最初針對的是阿爾茨海默病。PTI-125是一種具有新的作用機制的小分子藥物.該藥物在疾病動物模型中顯示了認知能力的改善和疾病進展的減緩。PTI-125正處於臨牀發展的第二階段，並得到NIH下屬的國家老齡研究所(NIA)的大力支持。



PTI-125的目標是一種改變形式的絲素A(“FLNA”)。FLNA是一種廣泛存在於全身的支架蛋白。支架蛋白的功能是將多個其他蛋白質結合在一起，使它們相互作用。然而，在阿爾茨海默氏症的大腦中發現了一種改變的、毒性很強的FLNA。FLNA的改變破壞了神經元的正常功能，導致神經變性和腦炎症，從而導致阿爾茨海默病。我們的產品候選，PTI-125，旨在對抗改變和毒性形式的FLNA在大腦，從而恢復這一關鍵蛋白的正常功能。



PTI-125與改變後的FLNA具有很高的親和力。在此過程中，PTI-125恢復了FLNA的正常形態和三個腦受體的正常功能：α-7煙鹼乙酰膽鹼受體、N-甲基-D-天冬氨酸受體(NMDA)和胰島素受體。這些受體在腦細胞存活、認知和記憶中具有重要作用。在動物模型中，PTI-125治療能顯著改善大腦的健康狀況，例如減少澱粉樣蛋白和τ沉積，改善胰島素受體信號，改善學習和記憶。此外，PTI-125還具有顯著降低腦內炎性細胞因子的另一種有益的治療作用.在疾病動物模型中，PTI-125可抑制IL-6的產生，使TNF-α和IL-1β水平分別降低86%和80%，説明其具有較強的抗神經炎症作用。



我們的科學發表在同行評議的學術期刊上。此外，我們的研究也得到了美國國立衞生研究院的多項研究資助。每一項贈款都是在一個由該領域的外部專家組成的小組對我們的科學和技術成果進行深入、有競爭力的同行評審之後頒發的。來自NIH的強有力的長期支持使我們能夠將我們的兩種神經退行性變產品PTI-125和PTI-125Dx推向臨牀發展。



我們的科學是以穩定大腦中的一種關鍵蛋白質為基礎的。



我們的科學方法是通過改變一種叫做絲素A的支架蛋白(FLNA)來治療神經變性。支架蛋白對細胞功能至關重要，因為它們幾乎參與細胞內的每一個過程。如果它們的功能受到損害，後果可能是毀滅性的。醫學的技術進步和生活方式的改善正在使我們的壽命延長。但隨着年齡的增長，基因突變和其他因素共同作用於健康細胞，導致蛋白質的改變。有時細胞可以去除改變的蛋白質。然而，當疾病改變關鍵蛋白的形態和功能時，多個下游過程就會受到損害。在許多臨牀條件下，蛋白質會發生結構改變，損害細胞、組織和器官的正常功能，從而導致疾病。相反，改變後的蛋白質恢復到健康狀態-這被稱為蛋白質平衡-是臨牀醫學公認的治療策略。



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在與年齡有關的腦部疾病中，蛋白質的積累是很常見的.最常見的是老年痴呆症。在老化的大腦中觀察到的改變蛋白質包括過度磷酸化的τ和β澱粉樣蛋白，這兩種蛋白都是阿爾茨海默病的標誌。我們的科學家和外部合作者已經證明，阿爾茨海默氏症大腦中存在一種改變的、毒性很高的支架蛋白FLNA。關鍵的是，改變的FLNA使β澱粉樣蛋白和τ蛋白都具有毒性。這種有毒的級聯損害大腦健康，導致阿爾茨海默病的症狀隨着時間的推移而惡化。除了損害腦細胞功能外，改變後的FLNA還能使阿爾茨海默病患者的大腦持續發炎。我們已經證明，改變的FLNA也通過Toll樣受體4(TLR 4)促進神經炎症，TLR 4是一種免疫受體，可引起促炎細胞因子的釋放。我們的治療方法是通過將改變的FLNA蛋白恢復到正常的、非病變的PTI-125構象來抵消這些腦部病理。PTI-125治療可恢復對腦細胞存活、認知和記憶至關重要的三種腦受體的正常功能，即α-7煙鹼乙酰膽鹼受體、NMDA受體和胰島素受體。PTI-125治療也被證明能顯著降低阿爾茨海默病突變小鼠大腦中炎性細胞因子的水平，從而減少也是阿爾茨海默病特徵的神經炎症。



金融概覽



我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。截至2019年3月31日，我們的累計赤字為1.653億美元。這些損失主要是與研究和開發活動有關的費用、薪金和其他與人事有關的費用以及一般公司開支造成的。研究和開發活動包括臨牀前和臨牀試驗的費用以及與我們的候選藥物有關的臨牀用品。工資和其他與人員有關的費用包括與期權相關的非現金股票補償以及授予僱員和非僱員的其他股權獎勵。由於臨牀前活動的時間、藥物候選人臨牀試驗的入學率以及我們對臨牀用品的需求，我們的經營結果可能會在不同時期間有很大的波動。



我們預計今後幾年我們的業務將繼續使用大量現金資源。我們對經營活動和資本支出的現金需求今後可能會大幅度增加，因為我們：





產品收入將取決於我們是否有能力為我們的產品候選人獲得監管批准，併成功地進行市場推廣。如果我們的開發努力導致我們的產品候選方獲得監管批准和成功商業化，我們將從直接銷售我們的產品和/或如果我們向未來的合作者許可我們的產品從銷售許可的產品收取許可費和特許使用費的收入。我們通過內部和合作項目的結合來進行我們的研究和開發項目。我們依靠與大學、合作者、合同研究機構和臨牀研究地點的安排，為我們的產品開發工作提供了很大一部分。



我們主要集中在神經病學領域的所有研究和發展努力。下表彙總了因國家衞生研究院贈款而減少的費用(千)：



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研究和開發費用包括補償、承包商費用和用品以及分配的共同費用。承包商的費用和用品通常包括臨牀前研究和臨牀試驗的費用以及配方和製造活動的費用。其他共同費用包括共同費用的分配，如設施費用。在截至2019年3月31日和2018年3月31日的三個月裏，我們分別從NIH獲得了80萬美元和40萬美元的研究資助。這些償還款項被記錄為減少了我們的研究和開發費用。



我們的技術已經應用於我們的某些候選藥物。資料、技術、人員、臨牀結果、研究成果和其他與我們任何一位藥物候選人的研究和開發有關的事項也與我們的其他藥物候選人有關，並進一步發展。因此，分配給某一特定藥物候選人的費用可能不一定反映由於交叉應用上述規定而引起的與該藥物候選人的研究和開發有關的實際費用。



估計我們的藥物候選人完成臨牀發展的日期和完成開發的成本將是高度投機的、主觀的和潛在的誤導性的。製藥產品需要大量的時間來進行研究、開發和商業化。開發一種新藥的臨牀試驗部分通常要跨越幾年。我們期望根據我們從目前的研究和開發活動中得到的數據，重新評估我們未來的研究和開發計劃。我們未來研究和開發活動的成本和速度是相互聯繫的，並可能發生變化。





關鍵會計政策



根據美國公認會計準則編制我們的財務報表，要求我們在財務報表和所附註中對報告的資產、負債、收入、費用和利息收入作出估計和假設。我們不斷評估我們的估計，包括與協議、研究合作和投資有關的估計數。我們的估計是基於歷史經驗和我們認為在當時情況下是合理的各種其他假設，這些假設的結果構成了對其他來源不容易看出的資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。我們的財務報表中的下列項目需要大量的估計和判斷：





我們已授予基於股票的獎勵，授予特定績效標準或績效獎勵。我們將績效獎勵的數量乘以授予之日普通股的公允市場價值，以計算每項獎勵的公允價值。我們估計一個隱性服務期，以達到每個獎勵的績效標準。當我們得出達到績效標準是可能的結論時，我們將所得的公允價值確認為隱性服務期的費用。我們定期審查並酌情更新我們對隱性服務期的估計和關於實現績效標準的結論。性能獎勵背心和普通股是在達到績效標準後發放的。







業務結果-截至2019年3月31日和2018年3月31日的三個月



研發費用



研究和開發費用主要包括與我們的藥物候選人有關的藥物開發工作的費用，包括：





在截至2019年3月31日和2018年3月31日的三個月中，研究和開發費用分別為60萬美元和110萬美元。46%的減少主要是由於從NIH獲得的贈款增加了40萬美元，以及基於非現金庫存的補償費用減少了。來自NIH贈款的收入記錄為研究和開發費用的減少。在截至2019年3月31日和2018年3月31日的三個月裏，包括非現金股票在內的研發費用分別為10萬美元和40萬美元。



由於開發活動的時間和範圍，以及臨牀試驗和臨牀前研究的結果，我們的研究和開發費用可能會隨時間和範圍而波動。



一般費用和行政費用



一般費用和行政費用包括人事費、分配給外部專業服務的費用和其他費用，包括法律、人力資源、審計和會計事務。人事費用包括工資、獎金、福利和股票報酬.分配的費用主要包括設施費用。我們承擔與上市公司經營有關的費用，包括與遵守美國證券交易委員會(“SEC”)和納斯達克股票市場有限責任公司(“納斯達克”)的規章制度有關的費用、額外的保險費用、額外的審計費用、投資者關係活動、薩班斯-奧克斯利合規費用以及其他行政費用和專業服務。



在截至2019年3月31日和2018年3月31日的三個月中，一般費用和行政費用分別為90萬美元和110萬美元。這20%的減少主要是因為非現金庫存的薪酬相關費用的減少，部分抵消了2018年10月聘用首席財務官後薪酬成本的增加。在截至2019年3月31日和2018年3月31日的三個月內，一般和行政費用分別包括非現金股票補償費20萬美元和50萬美元。



我們預計2019年剩餘時間內的一般開支和行政費用與2018年的活動相比將大致保持不變。



利息收入



截至2019年3月31日和2018年3月31日的三個月，利息和其他收入淨額分別為92 000美元和7 000美元。這一增長主要是由於我們2018年8月的股票發行帶來的現金餘額增加，以及利率的提高。我們預計，由於現金和現金等值餘額的增加以及利率環境的提高，2019年的利息收入將比2018年有所增加。



流動性與資本資源



自成立以來，我們主要通過公開和私人股票發行、根據合作協議收到的付款以及我們的投資所得利息為我們的業務提供資金。我們打算繼續使用我們的

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用於資助研究和開發活動的資本資源、資本支出、週轉資金要求和其他一般公司用途。截至2019年3月31日，現金和現金等價物為1 910萬美元。



在市場共同市場發行股票



2018年2月8日，我們與JonesTrading簽訂了一份“按需資本™銷售協議”(簡稱“自動櫃員機協議”)。根據“自動取款機協議”的條款，我們可以根據證交會於2017年7月31日宣佈生效的一份貨架登記表，不時在一次或多次公開發行我們的普通股時，以瓊斯交易公司為代理人，在交易中出售我們普通股的股份。2018年8月16日，我們根據ATM協議暫停出售普通股。



在截至2019年3月31日的三個月內，沒有根據ATM協議進行任何普通股銷售。在截至2018年3月31日的三個月內，我們根據“ATM協議”在公開市場共售出了30萬股普通股，淨收入為190萬美元，平均總售價為每股6.70美元。我們花費了大約10萬美元的成本，不包括瓊斯交易佣金。



在截至2019年3月31日的三個月中，用於業務活動的現金淨額為60萬美元，主要原因是報告的淨虧損130萬美元，部分由非現金庫存補償費用30萬美元和業務負債40萬美元抵消。



2018年3月31日終了的三個月，用於業務活動的現金淨額為160萬美元，主要原因是報告的淨虧損為220萬美元，業務資產和負債的變動為30萬美元，部分由非現金庫存補償費80萬美元抵消。



在2019年3月31日終了的三個月中，用於投資活動的淨現金為18 000美元，主要是購買設備造成的。截至2018年3月31日的三個月裏，投資活動沒有現金。



2019年3月31日終了的三個月期間用於籌資活動的現金淨額為10萬美元，主要是由於該期間的發行費用。截至2018年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為190萬美元。2018年提供的現金涉及在我們的自動取款機設施下出售普通股，扣除發行成本。



實現我們的其他遞延税資產取決於未來的收益，如果有的話。我們不確定未來盈利的時間和數量。因此，我們以估值免税額抵銷這些遞延税資產淨額。



我們有一個不可取消的經營租賃約6000平方英尺的辦公空間在奧斯汀，得克薩斯州將於2020年12月31日到期。截至2019年12月31日的9個月最低租賃付款為71，000美元，截至2020年12月31日的全年為99，000美元。



截至2019年3月31日，我們的累計赤字為1.653億美元。我們預計未來我們的現金需求會很大。我們未來所需現金的數量和時間將取決於我們對藥物候選人的監管和市場接受程度，以及我們用於研究和開發、制定、製造、商業化和支持我們的產品和其他公司需要的資源。我們認為，我們目前的資源應足以為我們的業務至少在今後12個月提供資金。我們可能在此時限內通過公共或私人融資尋求更多的資金，如果有這種資金，而且條件是我們可以接受的話。





表外安排



截至2019年3月31日，我們與未合併實體或金融夥伴關係沒有任何關係，例如通常被稱為結構化金融或特殊目的實體，這些實體本來是為了促進表外安排或其他合同範圍狹窄或有限的目的而設立的。此外，我們不從事涉及非交易所交易合同的交易活動.因此，如果我們參與了這些關係，我們就不會受到融資、流動性、市場或信貸風險的實質性影響。

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我們與個人或實體之間沒有任何關係或交易，這些人或實體從他們與我們或我們的關聯方的非獨立關係中獲益。



項目3市場風險的定量和定性披露



在條例S-K第305(E)項下，不需要本項目3所要求的資料。



項目4。控件和過程



評估披露控制和程序。我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至本季度報告表10-Q所涉期間結束時我們的披露控制和程序的有效性。根據這項評估，我們的首席執行官(作為首席執行幹事)和我們的首席財務幹事(作為首席財務幹事)得出結論，我們的披露控制和程序是有效的，以確保我們必須在我們根據1934年“證券交易法”(“交易法”)修訂的報告中披露的信息得到記錄、處理，在證券交易委員會規則和表格規定的時限內進行總結和報告，並酌情將這些信息積累並傳達給管理層，以便及時就所需披露作出決定。



管理部門認識到，任何控制和程序，無論其設計和操作多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，而管理部門在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。根據對截至2019年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。



財務報告內部控制的變化。在截至2019年3月31日的三個月內，我們對財務報告的內部控制(如“外匯法”第13a-15(F)條所界定的)沒有任何變化，對財務報告的內部控制產生了重大影響，或合理地可能對財務報告產生重大影響。



第二部分-其他信息



項目1法律訴訟程序



None.



項目1A。危險因素



{Br}我們的風險因素與我們2018年表格10-K年度報告第一部分第1A項中在“風險因素”項下披露的風險因素沒有實質性變化，我們2018年表格10-K年度報告中所述的風險和不確定性並不是我們唯一面臨的風險和不確定性。我們目前所不知道或我們目前認為不重要的其他風險和不確定因素也可能對我們的業務、財務狀況或業務結果產生重大不利影響。









項目2股權證券的未登記銷售和收益的使用



None.





項目3高級證券的違約



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沒有。





項目4。礦山安全披露



不適用。





項目5其他信息



None.



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項目6展品



下列證據已隨本報告提交：









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簽名





根據1934年“證券交易法”的要求，登記人已正式安排由下列簽名人代表其簽署本報告，並經正式授權。

























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