美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格8-K
當前 報告
根據第13或15(D)條
1934年“證券交易法”
報告日期(報告最早事件日期)：2018年11月23日
火花治療公司
(“註冊章程”所指明的註冊人的確切姓名)
| 特拉華州 | 001-36819 | 46-2654405 | ||
| (國家或其他司法管轄區) (法團) |
(委員會 檔案編號) |
(國税局僱主 (識別號) | ||
| 街市街3737號 1300套房 費城 |
19104 | |||
| (首席行政辦公室地址) | (郵政編碼) | |||
註冊人的電話號碼，包括區號： (888)772-7560
(前姓名或前地址，如自上次報告後更改)
如果表格8-K的目的是同時滿足登記人在下列任何一項規定下的申報義務，請選中下面的適當方框(看見一般指示A.2(見下文)：
| ☐ | 根據“證券法”第425條提交的書面來文(17 CFR 230.425) |
| ☐ | 根據“交易法”第14a-12條(17 CFR 240.14a-12)索取材料 |
| ☐ | 根據“外匯法”規則14d-2(B)啟動前的來文(17 CFR 240.14d-2(B) |
| ☐ | 根據“交換法”規則13e-4(C)啟動前的來文(17 CFR 240.13e-4(C) |
請檢查註冊人是否為1933年“證券法”第230.405條(本章第230.405節)或1934年“證券交易法”第12b-2條(本章第240.12b-2節)所界定的新興的 成長型公司。
新興成長型公司☐
如果是一家新興成長型公司，請用支票標記表明登記人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“外匯法”第13(A)節規定的任何新的或經 修訂的財務會計準則。☐
| 項目8.01。 | 其他活動。 |
2018年11月23日，星火治療公司。(美銀公司)發佈了一份新聞稿，宣佈歐盟委員會已批准LUXTURNA的營銷授權®一次基因療法，用於治療由證實的雙等位基因引起的遺傳性視網膜營養不良所致的視力喪失的成人和兒童患者。RPE 65突變和誰有足夠的活視網膜細胞。RPE 65-介導的遺傳性視網膜疾病是一種漸進的情況，導致全盲在大多數 患者。這項授權在歐盟所有28個成員國以及冰島、列支敦士登和挪威均有效。LUXTURNA是第一個在美國和歐盟獲得監管批准的遺傳病的基因治療方法。根據該公司與諾華製藥公司(諾華製藥公司)之間的許可證和商業化協議，該公司在收到LUXTURNA的銷售授權後，有權從諾華獲得2 500萬美元的付款。
LUXTURNA的臨牀研究概況®(voregion neparvovec)
對LUXTURNA的安全性和有效性進行了評估，包括一項開放標籤、劑量探索階段1(n=12)、第二次開放標記 第1階段後續研究(n=11)和一項開放標籤隨機對照研究(n=11)。兒童和成人雙等位基因參與者 (4~44歲)對照第三階段療效和安全性研究(n=31)RPE 65突變相關的視網膜疾病和足夠的活視網膜細胞。
在參與第三階段研究的31名參與者中，21名隨機接受LUXTURNA視網膜下注射，10名隨機分為對照組(不幹預組)。幹預組的一名參與者 在治療前停止了研究，而對照組的一名參與者撤回了同意，並退出了研究。所有9名參與者隨機加入對照組，經過一年的觀察後，選擇交叉接受LUXTURNA。所有參與這些研究的人都計劃進行長期安全和有效的跟蹤研究。LUXTURNA第三階段臨牀試驗數據，包括所有隨機參與者在一年時間點內的數據，已在柳葉刀.
基於雙目多亮度遷移試驗(MLMT)評分從基線到1年的變化，建立了LUXTURNA在第三階段研究中的有效性。MLMT旨在測量功能視覺的變化，其評估標準是參與者在七種不同光照水平下準確地導航一條路線的能力和合理的速度，從400勒克斯(對應於明亮的辦公室)到一勒克斯(對應於一個沒有月光的夏夜)。為每個光級分配了一個從0到6分的分數， ，得分較高，表明參與者可以在較低的光級別通過MLMT。給那些在400勒克斯的水平下無法通過MLMT的參與者分配了一個負數的分數。MLMT評分變化定義為基線得分與一年積分之間的差值 ，正向變化表明參與者能夠在較低的光水平完成MLMT。另外的臨牀結果包括白光全場光敏閾值(Fst)和視力，兩眼均為平均。
LUXTURNA第3期臨牀研究結果顯示，幹預組(n=21)和對照組(n=10)在一年內雙眼MLMT評分的平均變化(幹預組減去對照組差值1.6；95%CI，0.72，2.41；p=0.001)。在交叉接受 LUXTURNA後，對照組的參與者表現出與幹預組相似的反應。最初的幹預組和第三階段臨牀研究的交叉組(Br})的這種評分變化至少持續了三年。此外，接受LUXTURNA治療的參與者從基線到一年的白光FST在兩眼的平均水平上有顯著的改善(p與對照組比較P=0.001)。幹預組與對照組的視力從基線到1年的變化無顯着性差異(P>0.05)。
臨牀報告了3例眼部嚴重不良反應(SAES)。一個SAE與第三期參與者的一隻眼睛的 手術有關，在這個過程中，中心凹變薄，導致未解決的中心凹功能喪失。另有一位第三階段的參與者繼續進行長期的 隨訪研究，他們報告了一例視網膜脱離的SAE，該病例在病媒給藥4年後被評估為與給藥程序有關。第三眼SAE在第1期參與者的一隻眼報告，其中細菌性眼內炎的治療導致眼內壓升高和隨後的視神經萎縮。3例(3隻眼)非嚴重的視網膜沉積(視網膜下沉澱) 與LUXTURNA有關。所有這三個事件都是輕微的，暫時性的，沒有任何後果的解決。未觀察到有害的免疫反應。與LUXTURNA相關的最常見的不良反應報告在第1期和第3期試驗參與者中有5%或更高，包括結膜充血、白內障、眼壓升高、視網膜撕裂、Dellen(角膜基質變薄)、黃斑裂孔、視網膜下沉積、眼睛炎症、眼刺激，眼睛疼痛和黃斑病(黃斑表面起皺)。
美國LUXTURNA的指示及重要安全信息
LUXTURNA是一種基於腺相關病毒載體的基因治療方法，用於治療確診為雙等位基因的患者。RPE 65突變相關視網膜營養不良。
病人必須擁有由治療醫師決定的有活力的視網膜細胞。
警告及預防措施
| | 眼內炎可能發生在任何眼內手術或注射。在使用LUXTURNA時使用適當的無菌注射技術，並監測和建議患者報告感染或炎症的任何跡象或症狀，以便早期治療任何感染。 |
| | 在視網膜下注射LUXTURNA後，視力可能會永久下降。 |
| | 視網膜下注射LUXTURNA時或之後可能出現視網膜異常， 包括黃斑裂孔、凹變薄、中心凹功能喪失、中心凹裂開和視網膜出血。適當地監測和管理這些視網膜異常。不要在中央凹附近使用LUXTURNA。視網膜異常可能發生在玻璃體切除術期間或之後，包括視網膜撕裂、視網膜前膜或視網膜脱離。在注射期間和注射後監測患者，以便早期治療這些視網膜異常。建議患者立即報告視網膜撕裂和/或脱離的任何跡象或症狀。 |
| | 視網膜下注射LUXTURNA後，眼壓可能升高。適當監測和管理眼壓。 |
| | 眼內氣泡的擴張指示患者避免空中旅行、前往海拔較高的地方或潛水，直到使用LUXTURNA後形成的氣泡完全從眼睛中消失為止。注氣後可能需要一週或更長時間才能消散氣泡。當空氣 氣泡仍然存在時，高度的改變可能導致不可逆轉的視力損失。通過眼科檢查驗證氣泡的消散情況。 |
| | 白內障視網膜下注射LUXTURNA，尤其是玻璃體切割手術，與白內障的發生和/或進展有關。 |
不良反應
| | 在臨牀研究中，66%的研究對象(57%的注射眼)發生了眼部不良反應， 可能與LUXTURNA、視網膜下注射程序、同時使用皮質類固醇或這些程序和產品的組合有關。 |
| | 最常見的不良反應(研究對象的發生率為5%)是結膜充血(22%)、白內障(20%)、眼壓升高(15%)、視網膜裂孔(10%)、Dellen(角膜基質變薄)(7%)、黃斑裂孔(7%)、視網膜下沉積(7%)，眼部炎症(5%)、眼刺激(5%)、眼痛(5%)和黃斑病(黃斑表面起皺)(5%)。 |
免疫原性
在臨牀研究中，免疫反應和眼外暴露於LUXTURNA是輕微的.臨牀上未觀察到對AAV 2或RPE 65有明顯細胞毒性的 T細胞反應。在臨牀研究中，兩眼視網膜下注射的間隔時間為7~14天和1.7~4.6年。研究對象在視網膜下注射LUXTURNA前後接受全身皮質類固醇治療，這可能降低了對AAV 2或RPE 65的潛在免疫反應。
兒科使用
對於12個月以下的患者，不推薦使用LUXTURNA治療，因為視網膜細胞仍在進行細胞增殖，而LUXTURNA可能在細胞增殖過程中被稀釋或丟失。在兒科患者中建立了LUXTURNA的安全性和有效性。不同年齡組安全性無顯着性差異。
火花治療學前瞻性陳述註記
本報告載有1995年“私人證券訴訟改革法”意義內的前瞻性陳述，包括關於公司產品LUXTURNA的聲明。®(病毒基因neparvovec)。“預期”、“完全相信”、“預期”、“自願”、“可能”、“計劃”、“預測”、“意志”、“會”、“重量級”、“可以”、“應該、繼續”和類似的表達都是為了識別前瞻性語句， -儘管並非所有前瞻性語句都包含這些識別詞。我們可能實際上無法實現我們的前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或期望，而且您不應過度依賴我們的前瞻性聲明。任何前瞻性陳述都是基於管理層目前對未來事件的預期，並受到許多風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類前瞻性聲明中所列或隱含的結果大不相同。這些風險和不確定因素包括，但不限於，在我們的臨牀試驗中，LUXTURNA所顯示的功能視力的改善可能不會在長時間內持續下去。關於其他風險和不確定因素以及其他可能導致我們的實際結果與前瞻性聲明中的結果不同的其他重要因素的討論，請參閲我們關於表格10-K的年度報告中的風險 因子一節，以及對潛在風險、不確定因素和其他重要因素的討論，我們的季度報告表格 10-Q和其他我們向證券交易委員會提交的文件。本報告中的所有信息均為報告之日，除非法律要求，否則斯派克沒有義務更新這一信息。
簽名
根據1934年“證券交易法”的要求，登記人已正式安排由下列簽名人正式授權代表其簽署本報告。
| 火花治療公司 | ||||
| 日期：2018年11月23日 | ||||
| 通過： | /s/Joseph W.La Barge | |||
| 約瑟夫·W·拉巴 | ||||
| 首席法律幹事 | ||||