米国

証券取引委員会です

ワシントンD.C. 20549

フォーム 10-Q

(マークワン)

☒ 1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書

終了した四半期について： 2024年3月31日

☐移行 1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく報告

_____から_____への移行期間について

コミッションファイル番号: 001-37606

アナベックスライフサイエンス株式会社

（指定された登録者の正確な名前） その憲章で）

630 フィフスアベニュー、 20 階、 ニューヨークです、 ニューヨーク州 私たちA 10111

(主要な執行部の住所) (Zip) コード)

1-844-689-3939

(登録者の電話番号、 （エリアコードを含む）

セクション12 (b) に従って登録された証券 同法の:

登録者が本人かどうかをチェックマークで示してください（1） 過去12か月間に1934年の証券取引法のセクション13または15（d）によって提出が義務付けられたすべての報告を提出しました （または、登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）、そして（2）そのような提出要件の対象となった 過去90日間。

☒はい☐ いいえ

登録者が持っているかどうかをチェックマークで示してください 規則S-T（規則の§232.405）の規則405に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出しました この章）過去12か月間（または登録者がそのようなファイルを提出する必要があったほど短い期間）。

☒ はい ☐ いいえ

登録者が登録者であるかどうかをチェックマークで示してください 大規模なアクセラレーテッドファイラー、アクセラレーテッドファイラー、非アクセラレーテッドファイラー、小規模な報告会社、または新興成長企業。見る 「大規模アクセラレーテッドファイラー」、「アクセラレーテッドファイラー」、「小規模報告会社」の定義、および 証券取引法第12b-2条の「新興成長企業」。

新興成長企業の場合は、小切手で示してください 登録者が、新規または改訂された財務会計の遵守に延長された移行期間を使用しないことを選択した場合はマークを付けてください 取引法のセクション13（a）に従って提供される基準。

☐

登録者が次のとおりかどうかをチェックマークで示してください シェル会社（証券取引法の規則12b-2で定義されているとおり）。

☐ はい ☒ いいえ

それぞれの発行済み株式数を記入してください 発行者の普通株式のクラス（実行可能な最新の日付現在）： 84,641,537 現在発行されている普通株式の数 2024年5月9日。

目次

パート I — 財務情報

アイテム 1.財務諸表

アナベックス・ライフサイエンス株式会社

要約連結中間財務諸表

2024年3月31日

(未監査)

アナベックス ライフサイエンス株式会社
要約連結中間貸借対照表
（千単位、1株あたりの金額を除く）

見る 要約連結中間財務諸表への付随する注記

アナベックス ライフサイエンス株式会社
要約された連結中間営業報告書と包括損失

(に 千株、1株あたりの金額を除く）
(未監査)

見る 要約連結中間財務諸表への付随する注記

アナベックス ライフサイエンス株式会社
株主資本の変動に関する要約連結中間報告書
3月31日に終了した3か月間は、 2024年と2023年
（千単位、1株あたりの金額を除く）
(未監査)

見る 要約連結中間財務諸表への付随する注記

アナベックス ライフサイエンス株式会社
株主資本の変動に関する要約連結中間報告書
3月31日に終了した6か月間は、 2024年と2023年
（千単位、1株あたりの金額を除く）
(未監査)

見る 要約連結中間財務諸表への付随する注記

アナベックス ライフサイエンス株式会社
要約連結中間キャッシュフロー計算書
（千単位、1株あたりの金額を除く）
(未監査)

見る 要約連結中間財務諸表への付随する注記

アナベックス ライフサイエンス株式会社 要約連結中間財務諸表の注記
2024年3月31日です
(未監査)

アイテム 2.経営陣の議論と分析 財政状態と経営成績について。

将来の見通しに関する記述

Form 10-Qのこの四半期報告書には、将来の見通しが含まれています ステートメント。このフォーム10-Qの四半期報告書に含まれる歴史的事実の記述以外のすべての記述（記述を含む） 予想される将来の臨床および規制上のマイルストーンイベント、将来の財政状態、事業戦略と計画について 将来の事業における経営目標は、将来の見通しに関する記述です。「信じる」、「できる」、「見積もる」という言葉は、 「続く」、「予測する」、「意図する」、「期待する」、「すべき」、「予測する」 「可能性」、「予測」、「できる」、「できる」、「する」、「する」、「提案」、「計画」 および私たちに関連する同様の表現は、将来の見通しに関する記述を識別するためのものです。このような将来の見通しに関する記述には、 これらに限定されない、以下に関する声明：

これらの将来の見通しに関する記述は、主に基づいています 規制当局や金融機関から期待される対応を含む、将来の出来事に関する現在の期待と予測について 当社の財政状態、経営成績、事業戦略、前臨床研究、臨床に影響を与える可能性があると私たちが考える動向 試験、そして経済的ニーズ。これらの将来の見通しに関する記述には、以下を含む多くのリスク、不確実性、仮定の影響を受けます ただし、提出されたフォーム10-Kの年次報告書のパートI、項目1Aの「リスク要因」に記載されているリスクは 2023年11月27日の証券取引委員会。これらのリスクはすべてを網羅しているわけではありません。フォームに関するこの四半期報告書の他のセクション 10-Qには、当社の事業と財務実績に悪影響を及ぼす可能性のあるその他の要因が含まれます。さらに、私たちは非常に競争の激しい環境で事業を行っています そして急速に変化する環境。新しいリスク要因が時々出現し、私たちの経営陣がすべてのリスクを予測することは不可能です また、すべての要因が当社の事業に与える影響や、何らかの要因、または要因の組み合わせが及ぼす影響の程度を評価することもできません 実際の結果が、将来の見通しに関する記述に含まれるものと大きく異なるためです。将来を見据えたものに頼るべきではありません 将来の出来事の予測としての声明。将来の見通しに関する記述に反映されている出来事や状況を保証することはできません が達成されるか、実現し、実際の結果は、将来の見通しに関する記述で予測されているものと大きく異なる可能性があります。を除きます 米国の証券法を含む適用法で義務付けられているため、当社は将来の見通しを更新または補足する義務を負いません ステートメント。

フォーム10-Qのこの四半期報告書で使用されているように、 「私たち」、「私たち」、「私たち」、「会社」、「アナベックス」という用語は、アナベックスライフサイエンスを意味します Corp.、文脈で特に明記されていない限り。

現在のビジネス

アナベックスライフサイエンス株式会社は臨床段階のバイオ医薬品です 精密医療を中枢神経系（「CNS」）に適用することにより、差別化された治療法の開発に従事している会社です 満たされていないニーズが高い病気。私たちは臨床試験のゲノムデータを分析してバイオマーカーを特定し、それを分析に使用します 臨床試験。

私たちの主力製品候補であるアナベックス^®2-73 （ブラーカメシン）は、アルツハイマー病、パーキンソン病、そして潜在的に他の中枢神経を治療するために開発されています の突然変異によって引き起こされるまれな重度の神経性単原性障害であるレット症候群などの希少疾患を含むシステム疾患 X連鎖遺伝子、メチルCPG結合タンパク質2（「MECP2」）。

現在、2つのコアプログラムと2つのシードプログラムがあります。 私たちのコアプログラムは、神経変性疾患や神経発達疾患など、臨床および前臨床開発のさまざまな段階にあります。

次の表は、私たちのプログラムに関する重要な情報をまとめたものです。

* = FDAによる希少疾病用医薬品の指定

Anavexには、シグマ1がさまざまな化合物のポートフォリオがあります 受容体（SIGMAR1）の結合活性。SIGMAR1遺伝子はSIGMAR1タンパク質をコードしています。これは細胞内のシャペロンタンパク質で、 セルラー通信における重要な役割。SIGMAR1は核膜での転写調節と修復にも関与しています ホメオスタシスを維持し、活性化すると細胞機能の回復を刺激します。私たちの化合物が定量的に活性化する能力を検証するために SIGMAR1は、スタンフォード大学と共同で、定量的ポジトロン放射断層撮影（PET）イメージングスキャンを実施しました で、用量依存的なANAVEXを示しました^®2-73（ブラーカメシン）SIGMAR1とのターゲットの結合または受容体の占有率 脳の中です。

ソース：レイエス Sら。、サイエンスレピックス 2021 年 8 月 25 日; 11 (1): 17150

細胞ホメオスタシス

多くの病気はおそらく慢性疾患によって直接引き起こされます 脳細胞の恒常性不均衡または細胞ストレス。レット症候群や乳児けいれん、慢性細胞性などの小児疾患では ストレスは、絶え間ない遺伝子変異の存在が原因である可能性があります。アルツハイマー病などの神経変性疾患では パーキンソン病、慢性的な細胞ストレスは、加齢に伴う細胞傷害の蓄積によって引き起こされる可能性があり、したがって慢性的です 細胞ストレス。具体的には、タンパク質やリボ核酸（「RNA」）のホメオスタシスの欠陥はニューロンの死につながります と神経系の機能不全。タンパク質凝集体の拡散は、アルツハイマー病に見られる特徴であるプロテインオパシーを引き起こします と細胞内のタンパク質合成、輸送、折り畳み、加工、または分解の障害に起因するパーキンソン病。 脳内の高分子のクリアランスは、凝集や変性をもたらす不均衡の影響を特に受けやすいです 神経細胞。たとえば、アルツハイマー病の病理学は、アミロイド斑と神経原線維の存在を特徴としています もつれは、炎症だけでなくタウオパチーとしても知られる他の病気のマーカーである過剰リン酸化タウタンパク質の集合体です ミクログリアの。アナベックスのようなSIGMAR1アゴニストによるSIGMAR1の活性化で^®2-73（ブラーカメシン）、私たちのアプローチは 細胞のバランスを回復します（つまり、ホメオスタシス）。細胞のホメオスタシスの欠陥を矯正する治療法は、止まる可能性があるか 神経発達と神経変性疾患の進行を遅らせます。

アナベックス^®2-73（ブラーカメシン）特定 バイオマーカー

一部の臨床試験の一環として、以下を組み込んでいます 私たちの臨床プログラムが恩恵を受ける可能性のある集団をよりよく理解するためのゲノム分析。私たちの臨床試験では、 ANAVEXで治療されたアルツハイマー病患者の全ゲノム解析^®2-73（ブラーカメシン）は私たちが識別するのに役立ちました 実用的な遺伝子変異。ANAVEXの直接のターゲットであるゲノムバイオマーカーのSIGMAR1の大きな影響^®2-73（ブラーカメシン） とCOMT、

記憶機能、薬物反応レベルに関与する遺伝子が同定され、早期アナベックスにつながりました^®2-73 (ブラーカメシン) 特定のバイオマーカー仮説。私たちはそれを信じています 除外 SIGMAR1の患者がバイオマーカー変異を同定しました（おおよそ プロスペクティブ研究では、（人口の10％〜20％）で約80％〜90％の患者が臨床的に有意であることが判明します 機能的および認知的スコアの向上。アナベックスに関連して同定されたDNAデータとRNAデータの一貫性^®2-73 （blarcamesine）は、アルツハイマー病の病理学とは無関係と考えられているだけでなく、複数のエンドポイントと時点から独立していると考えられていますが、 ANAVEXの潜在的な精密医療臨床開発をサポートします^®2-73（ブラーカメシン）遺伝子を使って ANAVEXの作用機序を確認するために、試験対象集団自体で特定されたバイオマーカー^®2-73（ブラーカメシン） またはANAVEXに反応する可能性が最も高い患者を対象としています^®2-73（バルカメシン）治療。将来的には利用するかもしれません アルツハイマー病や、パーキンソン病、認知症、レット症候群などの適応症におけるこのようなアプローチは アナベックス^®2-73（ブラーカメシン）は現在研究中です。

臨床試験の概要

アルツハイマー病

2016年11月に、フェーズ2a臨床試験を完了しました ANAVEXの試験は、パートAとパートBで構成され、合計57週間続きました^®軽度から中等度のアルツハイマー病では2-73です 患者。オーストラリアで行われたこのオープンラベルランダム化試験は、主要評価項目と副評価項目の両方を満たし、安全性を評価するために設計されました とアナベックスの探索効果^®32人の患者のうち2-73人。アナベックス^®2-73はシグマ1とムスカリン受容体を標的としています。 これらは前臨床研究で脳のストレスレベルを下げることが示されており、細胞の恒常性を回復させ、逆転させると考えられています アルツハイマー病に見られる病理学的特徴。2017年10月に、私たちは薬物動態陽性（「PK」）を発表しました と第2a相臨床試験の薬力学（「PD」）データ。これにより、濃度効果の関係が確立されました アナベックス^®2-73と試用サイズ。57週間にわたって参加したすべての患者から得られたこれらの測定値には、 探索的な認知スコアと機能スコア、および脳活動のバイオマーカー信号。さらに、臨床試験が登場しました アナベックスであることを示すために^®2-73 活性は、SIGMAR1も標的とする活性代謝物（ANAVEX19-144）によって増強されました 受容体であり、半減期は親分子の約2倍です。

フェーズ 2a の 2 回連続の試用延長 試験の52週間にわたる試験のパートBを完了した参加者は、ANAVEXを引き続き服用することができました^®2-73、提供する 累積5年間の長期にわたる安全データを収集する機会。2020年8月に、これらのフェーズを完了した患者 2a試験の延長により、ANAVEXによる治療への継続的なアクセスが認められました^®2-73はオーストラリア政府省を通じて 健康について — 医薬品管理局の思いやりのある使用特別アクセス制度。

より大きなフェーズ2b/3二重盲検、プラセボ対照 アナベックスのトライアル^®アルツハイマー病の2-73は2018年8月に始まりました。第2/3相試験には509人の患者が登録されました。 ANAVEXの便利な1日1回の経口製剤で治療されました^®48週間は2〜73個、1：1：1から2つの異なるものにランダム化されます アナベックス^®プラセボを2〜73回投与します。試験は北米、ヨーロッパ、オーストラリアの52か所で行われました。プライマリと 安全性と認知的および機能的効力の両方を評価するための副次的評価項目は、アルツハイマー病評価を通じて測定されました スケール — 認知サブスケールテスト（「ADAS-COG」）、アルツハイマー病共同研究-日々の活動 リビング（「ADCS-ADL」）と臨床認知症の評価 — 認知と機能のボックス合計（「CDR-SB」）。に 主要なエンドポイントであるANAVEXに加えて^®2-73 フェーズ2b/3の試験デザインには、事前に指定された統計分析が組み込まれています ANAVEXで以前に特定された潜在的なゲノム精密医療バイオマーカーに関連します^®2-73 第2a相臨床試験です。 この試験は2022年半ばに完了し、2022年12月、当社はフェーズ2b/3臨床の肯定的な結果を発表しました 試用版。

アナベックス^®2-73が共同主要エンドポイントを満たしました ADAS-CoGとADCS-ADL、そして主要なセカンダリエンドポイント、CDR-SB。アナベックス^®2-73 治療は認知と機能の低下を遅らせました 48週を超える初期のアルツハイマー病の患者。さらに、アナベックスで治療された患者^®2-73には1.84がありました ADAS-coGスコアの閾値変化が-0.5ポイントで、プラセボと比較して認知的に改善するオッズまたは可能性が倍高い より良い [オッズ比 = 1.84 (p = 0.015)]。臨床的に有意なレベルの機能の改善（ADCS-ADLスコアの閾値の変化は +3.5ポイント以上）、ANAVEXで治療された患者^®2-73は機能向上のオッズまたは確率が2.67倍高かった プラセボ [オッズ比 = 2.67 (p = 0.0255)] と比較してください。さらに、アナベックスによる治療^®2-73 認知機能低下の軽減 治療終了時に、ADAS-coGでプラセボと比較して45％測定しました。これは、平均スコアの変化に治療差があることを示しています -1.85ポイント (p=0.033)。プラセボ、アナベックスと比べて^®2-73% 認知と機能の臨床的低下を27％減らしました CDR-SBで測定した平均スコア差は-0.42ポイント（p=0.040）です。アナベックス^®2-73は一般的に安全で耐容性も良好でした。 すべての統計分析は外部のコンサルタント会社によって行われました。

2023年9月に、実証のための追加データを提供しました 臨床効果は2つの独立したバイオマーカーによって補完されたということです。の病的アミロイドベータレベルの大幅な減少 血漿、そして磁気共鳴画像法（MRI）スキャンでの病的脳萎縮率の著しい鈍化。検証済みです アミロイドベータ病変のバイオマーカー、血漿Aβ42/40比が大幅に増加し（P = 0.048）、強力な抗アミロイドを示しました アナベックスの効果^®アルツハイマー病患者では2-73人でしたが、MRIでは脳容積の著しい減少が明らかになりました 全脳（P = 0.0005）を含む喪失、治療とプラセボの比較。

さらに、事前に指定されたすべての臨床エンドポイント 反復測定（MMRM）の混合モデルを使用してさらに分析されました。多重度制御規則の下では、試験は成功します 各エンドポイントの有意性がP® 2-73で、プラセボ群が−1.783 [95％CI、−3.314～−0.251] であれば、共同主要評価項目を満たします。（P = 0.0226） 初期のアルツハイマー病患者のCDR-SBについては、ADAS-Cog13について、−0.456 [95％信頼区間、−0.831～−0.080]、（P = 0.0175） 病気。

それぞれの安全集団では、一般的な治療法が出現します 有害事象には、一過性でほとんどが軽度から中等度のめまいがあり、120人の参加者（35.8％）に発生しました 滴定中、およびメンテナンス中の参加者76人（25.2％）で、滴定中はアナベックス® 2-73と10（6.0％）、滴定中は9人（5.6％） プラセボによるメンテナンス。

その後の長期オープンラベル延長調査 アナベックスの^®2-73歳、「ATTENTION-AD」と題された試験は、48週間のフェーズ2b/3プラセボ対照を完了した患者を対象に開始されました 上記のトライアル。このトライアルの追加96週間延長は現在進行中であり、評価する機会を提供しています ANAVEXの長期的な安全性と有効性^®アルツハイマー病の人の場合は2-73です。

レット症候群

2016年2月に、ポジティブな前臨床試験を発表しました アナベックスのデータ^®まれな神経発達疾患であるレット症候群で、2-73歳です。データは、用量に関連していて有意であることが示されました 神経症状を引き起こすMeCP2-null変異を持つマウスモデルにおけるさまざまな行動および歩行パラダイムの改善 それはレット症候群を模倣しています。この研究は、国際レット症候群財団（「レットシンドローム.org」）によって資金提供されました。1月に 2017年、マルチセンターの費用の一部を賄うために、RettSyndrome.orgから最低60万ドルの助成金を授与されました アナベックスの第2相臨床試験^®レット症候群の治療には2-73を。この賞は四半期ごとに授与されました これは2018会計年度中に開始されました。

2019年3月、私たちは最初のフェーズ2臨床を開始しました ANAVEXの計画中のレット症候群プログラムの試験^®レット症候群の治療には2-73を。臨床試験は アナベックスの1日1回の経口液体製剤を利用して、さまざまな患者年齢、人口統計、地域を対象に実施されました。^®2-73。

最初のフェーズ2トライアル（ANAVEX）^®2-73-RS-001)、 米国で行われましたが、2020年12月に完成しました。この試験は、無作為化二重盲検、プラセボ対照安全性試験でした。 経口液剤ANAVEXの耐容性、PK、有効性試験^®レット症候群の成人女性患者25人を対象とした2-73製剤 ANAVEXを含めて7週間以上の治療期間^®2-73特定のゲノム精密医療バイオマーカー。主要エンドポイント 試験は安全性でした。5 mgのアナベックスの投与量^®2-73は耐容性が高く、用量比例したPKを示しました。すべてセカンダリー この試験の有効性エンドポイントは、レット症候群行動質問票で統計的に有意で臨床的に有意な反応を示しました 治療意図（「ITT」）コホート（参加者全員、p = 0.011）で、プラセボと比較した場合の（「RSBQ」）反応です。 アナベックスの 66.7%^®治療を受けた2〜73人の被験者は、10％と比較してRSBQの反応が統計的に有意に改善しました のITTコホートでプラセボを服用している被験者（参加者全員、p = 0.011）。アナベックス^®2-73の治療は持続的でした プラセボと比較した場合、7週間の臨床試験を通して臨床的グローバル印象改善（CGI-I）反応が改善されました ITTコホートに参加しています（参加者全員、p = 0.014）。以前のアナベックスと一致しています^®2-73件の臨床試験、患者さんが運んでいます アナベックスで治療されたSIGMAR1遺伝子の一般的な形態^®2-73人は、事前に指定された効能がより大幅に向上しました エンドポイント。

ザル 第二に、ANAVEXの国際トライアル^®アバター試験と呼ばれるレット症候群の治療のための2-73は、6月に開始されました 2019年。この試験はオーストラリアとイギリスで行われ、米国を拠点とするRettを対象とした第2相試験よりも高い用量を使用しました。 シンドローム。この試験は、ANAVEXの安全性と有効性を評価するための第3相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験でした^®2-73 ANAVEXを含む7週間の治療期間中の成人患者33人^®2-73個の特定の精密医療バイオマーカー。ベースです 成功した米国の第2相レット症候群試験（ANAVEX）からの情報に基づいて^®2-73-RS-001）、のエンドポイントを更新しました アバター・トライアル (ANAVEX)^®2-73-RS-002）では、国際試験後の臨床的に意味のある結果を適切に評価してください 調和会議（ICH）のガイドライン。これらの更新は、英国および英国のそれぞれの規制当局によって承認されました それぞれオーストラリアで、AVATARトライアルが行われました。

AVATARトライアルのデータは2月に公開されました 2022。臨床試験は、一次および二次有効性と安全性のすべてのエンドポイントを満たし、一次有効性が一貫して改善されました。 エンドポイント、RSBQ反応（p = 0.037）、二次有効性エンドポイント、不安、抑うつ、気分尺度（ADAMS）（p = 0.010）とCGI-I (p = 0.037) というレスポンスです。有効性エンドポイントでは、レット症候群の統計的に有意で臨床的に有意な減少が示されました 症状。1日1回、最大30mgのアナベックスの液体経口投与が便利です^®2-73人も、良い薬を飲めば耐容性も良好でした コンプライアンス。試験に参加したすべての患者はANAVEXを受ける資格がありました^®2-73は自主的なオープンラベルの下で 拡張プロトコルとそれに続く慈悲深い使用プログラム。

アナベックスの最初のトライアル^®2-73 小児のレット症候群患者を対象としたEXCELLENCE試験は、2023年2月に登録を完了しました。これは無作為化、二重盲検、プラセボ対照薬です レット症候群の小児患者を対象とした第2/3相試験には、カナダ、オーストラリア、英国の試験施設が含まれていました。小児科92人 5歳から17歳までのレット症候群の患者は、毎日最大30 mgのアナベックスで治療されました^®2-73。参加者 2：1（アナベックス）がランダム化されました^®2-73：プラセボ）を12週間、その後1週間に16週目の安全訪問を行い、これによるトップラインの結果が出ました 試験は2024年1月上旬に発表されました。

12週間後、調査の結果、改善が見られました 主要な共同主要評価項目であるRSBQは、患者による複数のレット症候群の特徴を評価するための詳細な45項目の質問票です 介護者。もう1つの共同主要評価項目であるCGI-Iは、現場調査員による7つのポイントを使用したそれほどきめ細かい評価ではありません 得点（1=「非常に改善された」から7=「非常に悪い」）、満たされませんでした。

アドホック分析では、あらかじめ定義された混合効果を使います 反復測定（MMRM）法のモデル、12週間の治療後、アナベックス^®2-73人の治療を受けた患者のLS平均（SE）が改善しました プラセボ治療を受けた患者のLS平均（SE）が-8.32（2.537）ポイントであるのに対し、RSBQの合計スコアは-12.93（2.150）ポイントです。LS Mean 治療群とプラセボ群の差（SE）-4.61（2.439）ポイントは、統計的有意性に達しませんでした（n=77; p=0.063）。アナベックス^®2-73処理済み RSBQの合計スコアはLS Mean（SE）-10.32で、患者は治療後4週間で迅速な作用発現と改善を示しました。 薬物治療群では（2.086）ポイントを、プラセボ治療を受けた患者のLS Mean（SE）は-5.67（2,413）ポイントでした。LSの平均差 治療群とプラセボ群の間の-4.65（2.233）ポイントは統計的に有意でした（n=77; p=0.041）。

主要な副次評価項目であるADAMSは好調に推移しました。 同じ分析で、すべてのRSBQとADAMSのサブスケールのスコアは、調査の過程で向上しました。まとめると、RSBQとアダムスです 複数の分野で改善が見られ、特に反復的な動き、夜間の破壊的な行動にプラスの影響を与えました。 と社会的回避。

安全性の結果を事前に調べたところ EXCELLENCE調査には新しい安全性の兆候はありませんでした。これは、ANAVEXで観察された良好で管理しやすい安全性プロファイルを裏付けています^®2-73 現在まで。

試験に参加したすべての患者が対象でした アナベックスを受け取る^®2-73は自主的なオープンラベル延長プロトコルの下です。

OLEへの入学率が91％以上と高く、 慈悲深い使用プログラムへの高い要求（93％）は、報告された肯定的な現実世界の確固たる数値的証拠となっています 思いやりのある使用許可を受けているレット症候群の患者からの証拠（RWE）。子供が以前に薬物を服用していた家族 またはプラセボ対照試験のプラセボは、アナベックスによる子供の日常生活の改善について好意的にコメントしました^®2-73 コンパッショネイト･ユース･プログラムでの待遇です。

パーキンソン病

2016年9月に、ポジティブな前臨床試験を発表しました アナベックスのデータ^®行動の大幅な改善を示したパーキンソン病の動物モデルでは2-73です。 組織病理学的、および神経炎症性エンドポイント。この調査はマイケル・J・フォックス財団によって資金提供されました。追加データが発表されました 2017年10月は、アナベックスが^®2-73は、実験的パーキンソニズムで強力な神経修復を誘発しました。私たちは励みになると信じています この前臨床モデルで収集した結果と、アルツハイマー病におけるこの製品候補の好意的なプロファイルが相まって 疾病試験、ANAVEXという考えを支持してください^®2-73はパーキンソン病認知症を治療する可能性があります。

2020年10月に、二重盲検、無作為化検査を完了しました ANAVEXによるプラセボ対照概念実証第2相試験^®スペインとオーストラリアのパーキンソン病認知症では、2-73歳 パーキンソン病の認知障害と運動障害の両方に対する化合物の効果を調べるためです。フェーズ2の試験が登録されました 約132人の患者を14週間にわたって、1：1：1で2つの異なるアナベックスにランダム化しました^®2〜73回分、30ミリグラムと50ミリグラム、またはプラセボ。 アナベックス^®2-73 第2相パーキンソン病認知症試験デザインには、ゲノム精密医療バイオマーカーが組み込まれています アナベックスで識別されました^®2-73 第2a相アルツハイマー病試験。

この試験では、ANAVEXが実証されました^®2-73 1日1回最大50mgの経口投与で安全で耐容性も良好でした。結果は、臨床的に有意で、用量依存的で、統計的に有意であることが示されました コグニティブ・ドラッグ・リサーチ（「CDR」）のコンピュータ評価システム分析が大幅に改善されました。アナベックスによる治療^®2-73 また、パーキンソン病の症状の重症度のグローバル総合スコアで測定すると、臨床的に有意義な改善が見られました。 ドーパミン作動薬を含む標準治療を上回るMDS統一パーキンソン病評価尺度（「MDS-UPDRS」）の合計スコアは 14週間の治療後の治療、レボドパ、その他の抗PD薬。アナベックスを推奨しています^®2-73の潜在的な能力 パーキンソン病で進行する症状の進行を遅らせたり逆転させたりすることについてです。さらに、この試験ではプレシジョンメディシンが確認されました ANAVEXに応答して遺伝子バイオマーカーとしてSIGMAR1を標的とするアプローチ^®2-73は臨床成績の改善につながる可能性があります。

48週間のオープンラベル延長（「OLE」） ANAVEX2-73-PDD-EP-001 第2相試験は、二重盲検プラセボ対照アナベックス2-73-PDD-001の完了後に参加者に提供されました フェーズ2の試験は上で説明しました。OLE試験では、安全性、忍容性、有効性を評価し、とりわけMDS統一パーキンソン病を測定しました 疾病評価尺度パートI、II、III、レム睡眠行動障害スクリーニング質問票（RBDSQ）、臨床グローバルインプレッション— 48週間にわたる改善（CGI-I）、および認知効果エンドポイントのモントリオール認知評価（MoCA）。

2023年3月、暫定版を報告しました アナベックスの長期的な有益な効果を実証したANAVEX2-73-PDD-EP-001 OLE試験データ^®の 2-73 事前に指定された主目的と副目標。予備的な分析により、ANAVEXが明らかになりました^®2-73が見つかりました 一般的に安全で忍容性も良好です。この試験の安全性結果は、既知の安全性プロファイルと一致していました アナベックス^®2-73。有効性に関しては、すべての有効性エンドポイントにわたって、患者は使用中の方がパフォーマンスが優れていました アナベックス^®2-73。DB EOTとOLEベースラインの間、すべての患者がCOVID-19のためにドラッグホリデーに入っていましたが、 二重盲検試験の終了時に測定された、MDS-UPDRSパートII+IIIやCGI-Iを含むそれぞれの有効性エンドポイント パーキンソン病のような進行性疾患では、予想通り、研究（DB EOT）とOLEベースラインが悪化していました。しかし、いつ 患者は毎日の経口ANAVEXを再開しました^®2-73治療、延長期に一貫した改善が見られました OLEベースラインからOLEウィーク24まで、OLEウィーク48までそれぞれです。これらの結果は、すべての人に見られたパターンと一致しています 延長段階での有効性対策。この調査で測定されたMDS-UPDRSパートII+IIIとCGI-Iの2つのエンドポイントは 今後予定されている6か月にわたる極めて重要なパーキンソン病研究で、主要評価項目と主要な副次評価項目を計画しています。

2021年1月、私たちは研究助成金を授与されました ANAVEXを開発するためのマイケル・J・フォックスパーキンソン病研究財団からの100万ドルです^®2-73の パーキンソン病の治療。この賞では、ターゲットの測定を可能にするためのPET画像バイオマーカーの利用が検討されます パーキンソン病患者を含め、臨床的に適切な用量でのSIGMAR1の関与と経路活性化。

統合失調症、前頭側頭型認知症、アルツハイマー病 病気

2020年7月、私たちはファースト・イン・ヒューマンフェーズを開始しました アナベックスの臨床試験1件^®3-71。アナベックス^®3-71は以前、この治療薬としてオーファンドラッグの指定を受けていました FDAによる前頭側頭型認知症（「FTD」）の。アナベックス^®3-71は経口投与の小分子ターゲティングです シグマ1とM1のムスカリン受容体は、神経変性疾患に有益であるように設計されています。前臨床研究では、アナベックス^®3-71 以下を含むトランスジェニック（3xTG-AD）マウスでアルツハイマー病の主な特徴に対する疾患改変活性を実証しました 認知障害、アミロイド、タウ病変、ミトコンドリア機能障害と神経炎症に対する有益な効果。

フェーズ 1 臨床試験は、オーストラリアでのプロスペクティブ二重盲検無作為化プラセボ対照試験でした。健康な男性と女性の合計36人 科目が含まれていました。アナベックスの単回投与量^®安全性、耐容性を評価するために、3-71を投与しました。 とアナベックスのPK^®3-71と健康なボランティアのPKに対する食事と性別の影響。

裁判は成立しました 重篤な有害事象（「SAE」）や用量制限毒性は認められていない、安全性の主要および副次的評価項目。 アナベックス^®3-71は、ANAVEXを投与されたすべてのコホートで十分に許容されました^®5mgから5ミリグラムまでの単回投与で3-71です 毎日200mg、SAEはなく、どの被験者でも重大な検査異常はありません。裁判では、アナベックス^®3-71 展示リニア PK。その薬物動態も、160 mgまでの用量に対して用量に比例していました。性別は薬物のPKに影響を与えず、食品も影響しませんでした ANAVEXのバイオアベイラビリティへの影響^®3-71。この試験は、その効果を特徴づけるという第二の目的も達成しました アナベックス^®心電図（「ECG」）のパラメーターについては3-71です。全体を通して臨床的に重要なECGパラメータはありませんでした トライアル。参加者のQTCF測定値は、すべての用量グループで正常で、ANAVEX間で差はありませんでした^®3-71とプラセボ。

2023年10月に 「M1とシグマ1受容体アゴニストによる早期治療」というタイトルのジャーナルNeurobiology of Agingの査読付き出版物 アルツハイマー病のようなアミロイド病変を示すトランスジェニックラットモデルで認知機能の低下を防ぎます」、口頭で入手できることが特集されました 小分子アナベックス^®3-71 (AF710B)。前臨床試験では、ANAVEXの潜在的な疾患改善特性が説明されました^®3-71 アルツハイマー病の1日1回の経口予防戦略の候補薬候補として、アルツハイマー病の病理学について調べています 病気。

2024年1月に、 ジャーナルの別の査読付き出版物で 医薬品開発における臨床薬理学です、というタイトルです、'人口ベースの 新しいシグマ1受容体およびアロステリックM1ムスカリン受容体であるANAVEX3-71の薬物動態と食物効果の特性評価 前頭側頭型認知症、統合失調症、アルツハイマー病の治療薬開発中のアゴニスト'は、人口ベースで報告しました アナベックスのPKと食品効果の特徴^®健康な参加者を対象とした単回漸増投与試験の一環として、3-71です ANAVEXの用量比例性を評価することを主な目的としています^®3-71、そして食べ物が与える影響を特徴づけるには アナベックスのPK^®3-71。このPK評価の結果は、ANAVEXが^®3-71、シングルアセンディングで 5〜200mgの用量は、線形、用量比例、時間不変です。食べ物はアナベックスのPKに影響を与えませんでした^®3-71。これ データはまた、ANAVEXのこの人体初の研究で達成された安全目標を拡大しています^®3-71、その医薬品開発をさらにサポートします プログラム。

これらに基づいて 結果、およびアナベックス^®3-71の前臨床プロファイル、私たちはANAVEXを発展させるつもりです^®3-71をバイオマーカー駆動型に 統合失調症、FTD、アルツハイマー病の治療のための臨床開発認知症プログラム、長期的効果の評価 アナベックスによる治療の^®3-71。

統合失調症

2024年3月に、 米国食品医薬品局（FDA）によるANAVEXの承認を開始しました^®3-71-SZ-001臨床試験、二重盲検、プラセボ対照第2相試験 統合失調症。この試験は2部構成で、統合失調症の人を対象に段階的に複数回投与し、その後28日間投与します より大きなコホートでの治療期間。この試験では、ポジティブも含めて、統合失調症の標準的な臨床アウトカム指標を利用します と陰性症状尺度（PANSS）、および新しい体液および電気生理学的バイオマーカーも、いくつかの進歩を活用して評価されます 業界主導の企業と共同で開発した統合失調症における脳波検査/事象関連電位（EEG/ERP）バイオマーカー ERPバイオマーカー認定コンソーシアム。電気生理学的バイオマーカーに加えて、新しい神経炎症性バイオマーカーも適用しています。 統合失調症の病態生理学とANAVEXの交差点にあるメタボロミクス、トランスクリプトミクスのバイオマーカー^®3-71の 斬新な、二重の作用メカニズム。

私たちのパイプライン

私たちの研究開発パイプラインにはANAVEXが含まれています^®2-73 現在、3つの異なる臨床試験の適応症、および臨床段階と前臨床段階の異なる他のいくつかの化合物が進行中です 開発。

当社独自のSIGMACEPTOR™ ディスカバリープラットフォーム シグマ受容体に関する私たちの理解に基づいて、独自の作用機序を持つ小分子医薬品候補を製造しました。シグマ受容体は アルツハイマー病を含む神経変性の多くのヒトの病気と闘う治療薬の標的にもなります レット症候群のような神経発達の性質のものです。適切なリガンドに結合すると、シグマ受容体は機能に影響を与えます 病気の病因（起源または発症）に関与する複数の生化学的シグナル。SARS-CoV-2を含む複数のウイルス （COVID-19）は、生存を確保するために、ミトコンドリア固有のアポトーシスやその他の関連する細胞プロセスによって細胞ストレスを誘発します と複製。したがって、SIGMAR1は、ウイルス感染に対する細胞の反応を調節し、改善する役割を果たす可能性があります 病因。

私たちの研究の対象となっている化合物 以下を含めてください：

アナベックス^®2-73 (ブラーカメシン)

私たちはアナベックスを信じています^®2-73が提供する可能性があります SIGMAR1の活性化による神経変性疾患および神経発達疾患における疾患改善アプローチ。アナベックス^®2-73は レット症候群などの希少疾患用の1日1回経口液体製剤と、1日1回経口カプセルで開発されています アルツハイマー病などの病気のための製剤。

レット症候群では、アナベックスの投与^®2-73 液体の形では、MECP2 HETレット症候群のさまざまな行動パラダイムに有意な改善と用量関連の改善の両方がもたらされました 疾患モデル。さらに、RettSyndrome.orgが後援するさらなる実験では、アナベックス^®2-73は自動的に評価されました 病状の進行が明らかな生後7か月のマウスの視覚反応と呼吸検査を行います。車両処理されたMECP2マウスが実証されました 野生型のマウスよりも自動視覚反応が少ない。アナベックスによる治療^®4週間で2-73と大幅に増加しました MECP2レット症候群のマウスの自動視覚反応。さらに、アナベックスの6.5週間を毎日慢性的に経口投与します^®2-73 生後約5.5週目から、MECP2のHETレット症候群病マウスモデルで筋肉のさまざまな側面を評価しました 協調運動、バランス、運動学習、筋力など、レット症候群に見られるコア障害の一部。アナベックスの管理^®2-73 その結果、MECP2 HETレット症候群におけるこれらの行動パラダイムの多くに、有意な改善と用量関連の改善の両方がもたらされました モデル。

2016年5月と2016年6月に、FDAはオーファンを承認しました アナベックスへの医薬品指定^®レット症候群と乳児けいれんの治療はそれぞれ2-73です。2019年11月に、 FDAはアナベックスを承認しました^®2-73 レット症候群の治療における希少小児疾患（RPD）の呼称。RPDの呼称 は、まれな小児疾患の治療法の開発を促進することを目的としています。

さらに、2020年2月、FDAはファストトラックを許可しました アナベックスの名称^®2-73 レット症候群の治療のための臨床開発プログラム。FDAファスト・トラック・プログラム は、重篤な治療における満たされていない医療ニーズに対応するための新薬の開発とレビューを促進および促進することを目的としています そして生命を脅かす状態。

パーキンソン病については、データが重要であることを示しています パーキンソン病の疾患改変動物モデルにおける機能の改善と回復。大幅な改善は テストしたすべての測定値（行動、組織病理学、神経炎症のエンドポイント）で見られます。2020年10月、二重盲検試験を完了しました。 ANAVEXによるランダム化プラセボ対照概念実証第2相試験^®2-73歳で、パーキンソン病認知症では、 パーキンソン病の認知障害と運動障害の両方に対する化合物の効果を研究してください。フェーズ2の試験はおよそ登録されました 132人の患者を14週間にわたって、1：1：1で2つの異なるアナベックスにランダム化しました^®2〜73回分、30ミリグラムと50ミリグラム、またはプラセボ。アナベックス^®2-73 第2相パーキンソン病認知症試験デザインには、ANAVEXで同定されたゲノム精密医療バイオマーカーが組み込まれています^®2-73 フェーズ2aアルツハイマー病試験。

この試験では、ANAVEXが実証されました^®2-73 1日1回50mgまでの経口投与で安全で耐容性も良好でした。結果は、臨床的に有意で、用量依存的で、統計的に有意であることが示されました CDRコンピュータ評価システム分析の大幅な改善です。ANAVEXのさらなる臨床試験を実施する予定です^®2-73 パーキンソン病認知症で、試験結果をFDAに提出して規制上のガイダンスを得た後。

アルツハイマー病の動物モデルでは、ANAVEX^®2-73 神経保護薬、抗健忘薬、抗けいれん薬、抗うつ薬として、薬理学的、組織学的、行動学的な証拠を示しています SIGMAR1に対する強力な親和性と、M1-4タイプのムスカリン受容体に対する中程度の親和性による治療薬。さらに、アナベックス^®2-73 アミロイド、タウ病理、炎症に影響を与える可能性のある二重のメカニズムを示しています。トランスジェニックアルツハイマー病では 動物モデル Tg2576、アナベックス^®2-73は、発症に対して統計的に有意な神経保護効果を誘発しました マウスの脳の酸化ストレスだけでなく、機能的およびシナプス可塑性マーカーの発現も大幅に増加しました どうやらアミロイドベータ非依存です。また、動物が時間の経過とともに発達する学習障害や記憶障害を統計的に軽減しました。 空間的作業記憶と長期空間参照記憶の両方の観点から、性別に関係なく。

前臨床試験の結果に基づいて、私たちは始めました そしてANAVEXの第1相単回投与（SAD）臨床試験を完了しました^®2-73。このフェーズ1のSADトライアルでは、最大数は 耐容単回投与量は、プロトコルによって55〜60 mgと定義されました。この用量は、マウスにプラスの効果があることが示されている等価用量を上回っています アルツハイマー病のモデル。検査室や心電図のパラメータに大きな変化はありませんでした。アナベックス^®2-73は 55〜60 mgの用量以下でも耐容性が高く、一部の被験者では軽度の有害事象しかありません。最大用量を超える用量で観察された有害事象 耐容された単回投与には、頭痛とめまいがあり、重症度は中程度で可逆的でした。これらの副作用はよく見られます アルツハイマー病を含む中枢神経系疾患を標的とする薬と一緒に。

2016年11月に、フェーズ2a臨床試験を完了しました アナベックスのトライアル^®2-73歳、アルツハイマー病の治療に。オープンラベルランダム化試験は、次の目的で設計されました ANAVEXの安全性と探索効果を評価します^®軽度から中等度のアルツハイマー病の患者32人中2〜73人。 第2a相試験は、試験の主要目的と副目的の両方を満たしました。

2018年7月に、私たちは発表しました 第2a相臨床試験の参加者のゲノムDNAおよびRNA評価の結果。33,000以上の遺伝子が分析されました 治療を受けた患者のDNAとRNAデータを分析するために、偏りのない、データ駆動型の機械学習、人工知能（AI）システムを使用する アナベックスと^®2-73。分析の結果、ANAVEXへの反応に影響する遺伝的変異が特定されました^®中から2-73です アナベックスのターゲットであるSIGMAR1に関連するバリアントです^®2-73。結果は、その試験参加者が共通していることを示しました SIGMAR1野生型遺伝子変異は、世界の人口の約80％を占めると推定され、認知（MMSE）の改善を示しました とファンクショナル（ADCS-ADL）スコア。この評価の結果は、その後のゲノム情報の継続的な評価を裏付けました 臨床試験。これらの特徴は今後、ANAVEXを使った将来の臨床試験で検査される神経学的適応症に適用できるようになるからです。^®2-73 アルツハイマー病、パーキンソン病、認知症、レット症候群を含みます。

アナベックス^®2-73 データは、第2/3相プラセボ対照試験に進むための前提条件を満たしていました。2018年7月2日、ヒューマンリサーチ オーストラリアの倫理委員会が、フェーズ2b/3、二重盲検、無作為化、プラセボ対照の48週間の安全性の開始を承認しました。 アナベックスの有効性試験^®初期のアルツハイマー病の治療には2-73です。カナダの臨床試験施設 イギリス、オランダ、ドイツも追加されました。このフェーズ2b/3の試験デザインには、ゲノムの精度が組み込まれています ANAVEXで同定された医療バイオマーカー^®2-73 フェーズ 2a トライアル。

私たちの研究から得られた前臨床データも信じています ANAVEXの使用に関するさらなる研究をサポートします^®他の神経変性疾患の潜在的なプラットフォーム薬としての2-73です アルツハイマー病、パーキンソン病、レット症候群、より具体的には、てんかん、乳児けいれん、脆弱X 症候群、エンジェルマン症候群、多発性硬化症、そして最近では、結節性硬化症複合体（TSC）。アナベックス^®2-73がデモンストレーションされました それぞれの前臨床動物モデルで、これらすべての適応症が大幅に改善されました。

財団が後援した前臨床試験で エンジェルマン症候群、ANAVEX^®2-73は、聴覚原性発作の発症についてマウスモデルで評価されました。結果 アナベックスと示しました^®2-73 投与により、マウスの聴覚誘発性発作が大幅に減少しました。後援された研究で フラジャイルX症候群に関するFRAXA研究財団によるデータによると、ANAVEXは^®2-73 復元された海馬の脳由来 神経栄養因子（BDNF）の発現が正常レベルまで。BDNFの発現不足は、多くの神経発達および神経変性症で観察されています 病理。BDNFシグナル伝達は、興奮性シナプスと抑制性シナプスの両方の成熟を促進します。アナベックス^®2-73 の正規化 BDNFの発現は、神経発達と神経変性の両方で観察された肯定的な前臨床データの要因である可能性があります エンジェルマン症候群やフラジャイルX症候群のような疾患。

さらに、これまでの前臨床データからもわかるように そのアナベックス^®2-73は、病理学的にミトコンドリアの酵素複合体の保護効果を示す可能性があります これらの状態は、障害があると、神経変性疾患や神経発達疾患の病因に影響する可能性があります。

さらに、ANAVEXの前臨床データ^®2-73 多発性硬化症に関連しているということは、ANAVEXということです^®2-73は、多発性硬化症の髄鞘形成を促進する可能性があります。さらに、 私たちのデータも、ANAVEXであることを示しています^®2-73はオリゴデンドロサイト（「OL」）を保護する可能性があります とオリゴデンドロサイト前駆細胞（「OPC」）、中枢神経系ニューロンは、修復を助けるだけでなく 組織培養におけるOPCの増殖と成熟を促進することによって。

2018年3月、アナベックスの前臨床データを発表しました^®2-73 結節性硬化症複合体（「TSC」）の遺伝子マウスモデルで。TSCは、成長を特徴とするまれな遺伝性疾患です 体の多くの部分にある多数の良性腫瘍で、発作の発生率が高いです。前臨床データはその治療法を実証しました アナベックスと^®2-73 それらのマウスの生存率が大幅に向上し、発作が減少しました。

アナベックス^®3-71

アナベックス^®3-71は臨床薬候補です SIGMAR1の活性化とM1ムスカリンアロステリック調節による新しい作用機序で、神経保護を強化することが示されています とアルツハイマー病モデルにおける認知。アナベックス^®3-71は中枢神経系に浸透する可能性のある疾患を修正する治療法です 認知障害用です。トランスジェニックにおけるアルツハイマー病の主要な特徴に対して、ごく少量で効果があると考えています （3xTG-AD）マウスは、認知障害、アミロイド、タウ病変を含み、炎症やミトコンドリアにも有益な効果があります 機能不全。アナベックス^®3-71は、アルツハイマー病やその他のタンパク質凝集関連の治療上の利点が大きいことを示しています SIGMAR1の活性化とM1ムスカリンアロステリック調節によって神経保護と認知力を高める能力がある病気。

前臨床試験でANAVEXの反応が調べられました^®3-71 高齢のトランスジェニック動物モデルで、認知障害、アミロイドベータ病変、炎症の発生率の大幅な減少を示しました アナベックスの経営と一緒に^®3-71。2016年4月、FDAはアナベックスにオーファンドラッグの指定を付与しました^®3-71 FTDの治療に。

病的状態のときアナベックス^®3-71 星状細胞の数を異常に増加させることなく、ニューロン間の新しいシナプスの形成（シナプス形成）を実証しました。 アルツハイマー病やパーキンソン病などの神経変性疾患では、シナプス形成が損なわれていると考えられています。追加です 提示された前臨床データは、酸化ストレスを軽減することに加えて、ANAVEXが次のことも示しています^®3-71は可能性を秘めています 病的状態におけるミトコンドリアの酵素複合体の保護効果を実証すること。万が一障害を受けると 神経変性疾患や神経発達疾患の病因に関与しています。

2020年7月、私たちは最初の第1相臨床を開始しました アナベックスのトライアル^®3-71。試験はオーストラリアで行われ、二重盲検、無作為化、プラセボ対照相試験でした 安全性と耐容性を評価するための1件の試験、およびANAVEXの経口漸増投与のPK^®3-71 健康なボランティアにおける食事と性別の影響を含みます。裁判は一次試験と二次試験に合格しました より詳細に説明されているように、それぞれ重篤な有害事象（SAE）や用量制限毒性が認められない安全性のエンドポイント 上の下に 臨床試験の概要 — 統合失調症、前頭側頭型認知症、アルツハイマー病。

これらに基づいて 結果、およびアナベックス^®3-71 前臨床プロファイル、同社はANAVEXを発展させるつもりです^®3-71をバイオマーカー駆動型に 統合失調症、FTD、アルツハイマー病の治療のための臨床開発認知症プログラム、長期的効果の評価 アナベックスによる治療の^®3-71。この臨床試験と前臨床試験の結果が基礎になると信じています 米国でのそれぞれの登録試験に進んでくれて

最初の これらの試験、アナベックス^®3-71-SZ-001の臨床試験は、2024年3月に開始されました。より詳細な説明は上記のとおりです 臨床試験の概要 — 統合失調症。

アナベックス^®1-41

アナベックス^®1-41はシグマ1アゴニストです。前臨床 テストの結果、神経保護効果が非常に高いことが明らかになりました（つまり、神経細胞を変性や死から守る） 細胞の生存能力を損ない、損なう小胞体、ミトコンドリア、酸化ストレス。また、動物モデルでは、ANAVEX^®1-41 海馬のアポトーシス（プログラムされた細胞死）と細胞の喪失に重要な役割を果たす酵素であるカスパーゼ-3の発現を防ぎました。 学習、感情、記憶を調節する脳の部分。これらの活動には、ムスカリン系とSIGMAR1系の両方が含まれます 新しい作用メカニズム。

提示された前臨床データは、ANAVEXが次のことも示しています^®1-41 病的状態のときにミトコンドリアの酵素複合体の保護効果を示す可能性があります。病的状態が損なわれると、 神経変性疾患や神経発達疾患の病因に関与すると考えられています。

アナベックス^®1066

アナベックス^®1066、ミックスシグマ-1/シグマ-2 リガンドは、神経障害性疼痛および内臓痛の潜在的な治療のために設計されています。アナベックス^®1066は2つの前臨床試験でテストされました ラットで広く検証されている神経障害性および内臓痛のモデル。ニューロパシーの慢性狭窄損傷モデルでは 痛み、アナベックスの単回経口投与^®1066 患肢の侵害受容閾値を用量依存的に回復しました 反対側の健康な足はそのままで、通常のレベルに。効能は速く、2時間にわたって有意なままでした。に 内臓痛、慢性結腸過敏症のモデルは、炎症剤を結腸に直接注入することによって誘発されました アナベックスの単回経口投与^®1066は、侵害受容閾値を用量依存的にコントロールレベルに戻しました。 ラットを対象としたコンパニオン研究では、ANAVEXによる正常な胃腸輸送への影響はないことが示されました^®1066と 一連の行動対策における良好な安全性プロファイル。

アナベックス^®1037

アナベックス^®1037は治療用に設計されています 前立腺がんと膵臓がんの。これは、ナノモルでSIGMAR1と高い親和性を示す低分子量の合成化合物です マイクロモルレベルでのシグマ2受容体とナトリウムチャネルへのレベルと中程度の親和性。高度な前臨床研究では、この化合物 抗腫瘍の可能性を明らかにしました。また、正常/健康な細胞に影響を与えずにヒトのがん細胞を選択的に殺すことも示されています また、免疫不全マウスモデルの腫瘍増殖を大幅に抑制します。科学出版物はこれらの可能性を浮き彫りにしています リガンドは腫瘍の成長を止め、さまざまな腫瘍細胞株で選択的細胞死を誘発する可能性があります。シグマ受容体はさまざまな場所で高度に発現します 腫瘍細胞の種類。適切なシグマ1および/またはシグマ2リガンドによる結合は、選択的アポトーシスを誘発する可能性があります。さらに、腫瘍細胞を通して 膜の再編成とイオンチャネルとの相互作用。私たちの創薬候補は、イオンチャネルを抑制する上で重要な役割を果たしていると考えています 転移（元の部位から体の他の部分へのがん細胞の拡散）、血管新生（の形成）のプロセス 新しい血管）と腫瘍細胞の増殖。

アナベックス^®1037は現在前臨床段階です と臨床試験の開発段階、そして前臨床モデルで示された活性が示される保証はありません 人体試験で。

私たちは引き続き、以下を特定し、話し合いを始めています プログラムを最も効果的に推進し、株主価値を高めるための潜在的な戦略的および商業的パートナー。さらに、私たちは買収するかもしれません または新しい知的財産を開発し、私たちの目標を達成するために知的財産を譲渡、ライセンス、またはその他の方法で譲渡します。

私たちのターゲット適応症

私たちは用途の可能性がある化合物を開発しています 大きく分けて2つのカテゴリーと、次のような特定の適応症があります。

中枢神経系疾患

がん

特許、商標、知的財産

私たちは25人の所有権または独占権を保有しています (25) 米国特許、24件の米国特許出願、および当社の医薬品候補に関連するさまざまなPCTまたは米国以外の特許出願、 それに関連する方法、そして私たちの研究プログラムに。

私たちは「ANAVEX」というタイトルの発行済み米国特許を1つ所有しています^®2-73 と特定の抗コリンエステラーゼ阻害薬の組成と神経保護法」は、ANAVEXの物質の組成を主張しています^®2-73 ドネペジルと他のコリンエステラーゼ阻害剤を組み合わせた新規で相乗的な神経保護化合物に向けられています。この特許 規制上の遅延による特許期間の延長がなければ、2034年6月に失効する予定です。私たちは「A2-73」というタイトルの発行済み米国特許を1つ所有しています 物質の結晶多形組成とその使用方法」。A2-73遊離塩基またはそのフマル酸塩の結晶を主張していますが、 剤形と製剤。この特許は、規制上の目的で特許期間が延長されない限り、2039年7月に失効する予定です。 遅延。私たちは発行済みの米国特許を4件所有しています。それぞれ結晶型のANAVEXに関するクレームがあります。^®2-73。これらのうちの最初のもの 4つの特許がANAVEXの結晶形態を主張しています^®2-73、結晶性アナベックスを含む剤形と組成物^®2-73, とそれらを使ったアルツハイマー病の治療法。この特許は、特許期間がない限り、2036年7月に失効する予定です。 規制上の遅延による延長。これら4つの特許のうちの2番目は、結晶形を含む医薬品組成物を主張しています アナベックス^®2-73、およびこの組成物を用いたアルツハイマー病の治療法。この特許に期待されるのは 規制上の遅延による特許期間の延長がない場合、2036年6月に失効します。これら4つの特許のうち3番目は医薬品組成物を主張しています アナベックスの結晶形を含みます^®2-73、およびこの組成物を用いたアルツハイマー病の治療法。 この特許は、規制上の遅延による特許期間の延長がなければ、2036年6月に失効する予定です。これら4つの特許の4番目 特定の結晶形態を作る方法を主張しています-ANAVEX^®2-73。この特許は、存在しない場合、2036年10月に失効する予定です 規制上の遅延による特許期間の延長。また、発作治療に関する3つの米国特許も取得しています。これら3つのうちの最初のもの 発作を治療するための特許、主張、方法、剤形、低用量の抗てんかん薬を併用した剤形 どちらか:(i) アナベックス^®2-73とその活性代謝物アナベックス^®19-144; または (ii) アナベックス^®19-144です。ザ・ これら3つの特許のうち2つ目は、抗てんかん薬を併用して投与する併用発作治療をさらに主張しています と (i) アナベックス^®19-144、または (ii) アナベックス 19-144^® とアナベックス 2-73^®。これら3つのうちの3番目 特許は、（i）ANAVEXを含む発作軽減剤形の主張をしています^®19-144、(ii) アナベックス^®2-73、または (iii) アナベックスの組み合わせ^®19-144とアナベックス^®2-73; そしてオプションでさらに低用量の抗てんかん薬を含みます 薬。規制上の遅延による特許期間の延長がなければ、3つの特許はすべて2035年10月に失効する予定です。また、4つ所有しています 神経発達障害の治療を目的とした主張を含む米国特許を発行しました。これらの特許は、神経発達疾患の治療方法を主張しています 障害、多発性硬化症、それらに関連する生化学的および機能的異常、または神経発達に伴う機能喪失 アナベックスの投与による障害^®2-73、アナベックス^®19-144、および/またはアナベックス^®1-41（もう一つのシグマ ANAVEXに似た受容体リガンド^®2-73）、またはその構成。4つの特許はすべて2037年1月に失効する予定です。 規制上の遅延による特許期間の延長はありません。さらに、私たちは、以下の方法に関するクレームを含む発行済みの米国特許を1つ所有しています ANAVEXに関連する化合物でメラノーマを治療します^®2-73。この特許は、何もなければ、2030年2月に失効する予定です 規制上の遅延による特許期間の延長。また、ANAVEXの結晶形を主張する米国特許も取得しています^®19-144、 アナベックスの結晶型を含む剤形と組成物^®19-144、そしてアルツハイマー病の治療法 病気。この特許は、規制上の遅延による特許期間の延長がなければ、2036年7月に失効する予定です。さらに、発行されたものを所有しています ANAVEXによる心機能障害の治療法に関するクレームを含む米国特許^®2-73。この特許に期待されるのは 規制上の遅延による特許期間の延長がない場合、2038年7月に失効します。さらに、私たちはこの治療法について発行された2つの米国特許を所有しています 不眠症、不安、または興奮の。2つの特許のうちの最初のものは、ANAVEXによる不眠症や不安神経症の治療方法を主張しています^®2-73, アナベックス^®19-144、および/またはアナベックス^®1-41。この特許は2038年9月に失効する予定です。2番目の 2つの特許は、ANAVEXのいずれか、または任意の組み合わせを含む剤形を主張しています^®2-73、アナベックス^®19-144、および/または アナベックス^®1-41。この特許は、規制上の遅延による特許期間の延長がなければ、2038年7月に失効する予定です。さらに、 私たちは、ANAVEXを使用して収縮期高血圧症を治療する方法に関する主張を含む発行済みの米国特許を1つ所有しています^®2-73。これ 規制上の遅延による特許期間の延長がなければ、特許は2039年7月に失効する予定です。さらに、私たちは米国で発行されたものを1つ所有しています。 ANAVEXの (-) エナンチオマーの医薬品剤形に関するクレームを含む特許^®2-73。この特許に期待されるのは 規制上の遅延による特許期間の延長がない場合、2036年7月に失効します。

また、発行済みの米国特許を3つ所有しています アナベックスへ^®1066です。これら2つの特許のうち最初のものは、（+）ANAVEXを使用して痛みを治療または予防する方法を主張しています^®1066 異性体。2番目の特許は、（-）ANAVEXを使用して痛みを治療または予防する方法を主張しています^®1066 異性体。3番目の特許 （+）ANAVEXを含む剤形と医薬品組成物を主張しています^®1066 異性体。3つの特許はすべて期待されています 規制上の遅延による特許期間の延長がない場合、2036年11月に失効します。

アナベックス用^®2-73、アナベックス^®19-144、 アナベックス^®1-41、そしてアナベックス^®1066、オーストラリア、カナダ、中国でも申請が承認または保留中です。 ヨーロッパ、日本、香港。これらは2035年以降に期限が切れると予想されています。

アナベックスについて^®3-71、私たちは所有しています それぞれANAVEXに向けられたクレームを含む2つの発行済み米国特許に対する独占権^®3-71 化合物と方法 アルツハイマー病を含むさまざまな病気を同じもので治療します。これらの特許は、2030年4月と2030年1月に失効する予定です。 それぞれ、規制上の遅延による特許期間の延長はありません。また、関連する特許や出願の独占権も所有しています オーストラリア、カナダ、中国、ヨーロッパ、日本、韓国、ニュージーランド、ロシア、南アフリカで許可または保留中のもの、これらは予想されます 2030年1月に期限切れになります。

また、他の特許出願や特定の特許も所有しています エナンチオマー、結晶、製剤、用途、および患者選択方法に関する外国特許を取得しました。これにはさらに利点がある場合があります 当社の製品候補の1つまたは複数を保護します。

私たちは特許やその他の知的財産を尊重します 企業資産としての権利。したがって、私たちは事業戦略を策定する際に知的財産の価値を最適化するよう努めています 私たちの知的財産権の選択的な開発、保護、活用を含みます。で作成された書類に加えて 知的財産権当局、私たちは慎重に検討された方法で知的財産と機密情報を保護しています コミュニケーションと情報共有のプロセス、そして機密保持契約と秘密保持契約と規定の使用によるプロセス 契約書でも同じです。絶対的な保護を提供する協定はありませんが、そのような契約は何らかの形で手段を提供します 開示された場合、または開示が予想される場合。

私たちの 多くの生物医学企業と同様、知的財産の立場は不確実で、複雑な法的・技術的問題が伴います それについては重要な法的原則が未解決です。当社の既存または将来の特許に対する異議申し立ての詳細については、を参照してください 11月に証券取引委員会に提出されたフォーム10-Kの年次報告書のパートI、項目1Aの「リスク要因」 27、2023年。

財務概要

次の説明も併せて読んでください 要約された連結中間財務諸表およびそれに関連する注記は、このレポートの他の場所に含まれています。過去の運営 結果は、必ずしも将来の期間に発生する可能性のある結果を示すものではありません。ディスカッションには将来の見通しに関する記述が含まれています。 それには多くのリスクと不確実性が伴います。このレポートの他の部分に含まれている「将来の見通しに関する記述」を参照してください。

私たちは開発段階にあり、稼いでいません 2004年の創業以来のあらゆる収入。他の企業との提携が確立されるまで、収益を上げることは期待できません 当社製品の開発、共同開発、ライセンス供与、取得、または販売のため。

私たちの運営費は主に研究費です そして、臨床試験や臨床用品、臨床医薬品の製造と製剤の費用を含む開発活動。 研究開発費には、給与や賃金などの人件費や、第三者の委託研究機関も含まれます。 これらの臨床試験を支援するための（CRO）費用。人件費には、給与と賃金、福利厚生、現金以外の株式ベースの報酬が含まれます 当社の支援に直接従事している従業員やコンサルタントに付与されるオプションやその他の株式報奨に関連する費用 研究開発活動。

一般管理費は人件費で構成されています 費用、外部の専門サービスの費用、および公開会社としての運営に関連する費用。人件費は 一般管理職の給与と賃金、福利厚生、株式ベースの報酬についてです。外部の専門サービスと 上場企業の費用には、コンプライアンスと報告、追加の保険費用、監査とSOXコンプライアンスに関連する費用が含まれます。 特許調査、出願および出願、投資家および株主関係活動、その他の管理に関連する費用 経費と専門サービス。

3月に終了した3か月と6か月の比較 31、2024、2023年

営業経費

3月に終了した四半期の営業費用の合計 2024年3月31日に終了した同四半期の1,420万ドルに対し、2024年31日は1,250万ドルでした。の営業費用の合計 2024年3月31日に終了した6か月間の期間は2,380万ドルでしたが、3月31日に終了した同等の6か月間は2,960万ドルでした。 2023。

3名の研究開発費 2023年3月31日に終了した3か月間は1,130万ドルでしたが、2024年3月31日に終了した月は970万ドルでした。私たちの研究と 2024年3月31日に終了した6か月間の開発費は、同等の6か月間の2,340万ドルに対し、1,840万ドルでした 2023年3月31日に終了した期間。

研究開発費の減少 3か月と6か月の期間には、主に次のことが関係しています。

これらの減少は、増加によって部分的に相殺されました ANAVEXへの支出に関連して、3か月と6か月間の両方で50万ドルです^®3-71-SZ-001の臨床試験、 現在の期間に開始された試験はどれか。

次の表は、私たちの研究開発をまとめたものです 2024年3月31日に終了した3か月と6か月間の費用（千単位）：

2024年3月31日に終了した3か月と6か月間 と2023年、製品候補別の外部サービスプロバイダーの費用は次のとおりです（千単位）。

一般管理費は280万ドルでした 2024年3月31日に終了した3か月間ですが、2023会計年度の同四半期は290万ドルでした。一般と行政 2024年3月31日に終了した6か月間の費用は540万ドルでしたが、2023会計年度の同時期は620万ドルでした。 一般管理費が減少した主な理由は、株式ベースの報酬費用を30万ドル削減したことです 以前のオプションアワードの権利確定と延長の結果として、3か月間、6か月間で110万ドル マイルストーンベースの権利確定賞のタイムライン。

研究開発費を見込んでいます アルツハイマー病とレット病の継続的な延長試験を含む臨床プログラムを進めるにつれて、現在のレベルから増加しています シンドロームプログラム、ANAVEXの進歩^®統合失調症での3-71試験、ANAVEXの計画的進歩^®2-73 パーキンソン病については、アナベックスの開始予定^®Fragile Xの臨床試験の場合は2-73です、そして私たちが続けるにつれて これらの臨床イニシアチブを管理およびサポートするための人員を増やします。

その他の収入（純額）

3か月間のその他の収入の正味額 2023年3月31日に終了した同等の3か月間は110万ドルでしたが、2024年3月31日に終了した同等の3か月間は210万ドルでした。正味金額 2024年3月31日に終了した6か月間のその他の収益は、同等の6か月間の350万ドルに対し、480万ドルでした 2023年3月31日に終了しました。当四半期のその他の収益の増加は、主に90万ドルの1回限りの資金調達費用に関連しています 2023年の購入契約（後述）の締結に関連する同等の3か月と6か月の期間に認識されます。

純損失

2024年3月31日に終了した3か月間の純損失、 2023会計年度の比較四半期は1,310万ドル、つまり1株あたり0.17ドルでしたが、1,050万ドル、つまり1株あたり0.13ドルでした。その 2024年3月31日に終了した6か月間の純損失は、2,610万ドル、つまり1株あたり0.33ドルに対し、1,920万ドル、つまり1株あたり0.23ドルでした 比較の6か月間で。当四半期の純損失の減少は、主に研究開発の減少に関連しています 前述のように、支出やその他の収入の増加。

流動性と資本資源

運転資本（千単位）

2024年3月31日時点で、当社の純流動資産は144.5ドルでした 百万、2023年9月30日から1,000万ドル減少しました。純流動資産の減少は、主に現金の減少に関連しています そして、事業に使用された現金による1160万ドルの現金同等物は、その下で生み出された720万ドルの現金によって一部相殺されました 2023年購入契約。この期間に、当社の純運転資本は690万ドル減少して1億3500万ドルになりました。

2024年度の最初の6か月間、私たちは活用しました 2023会計年度同期の1,430万ドルに対し、当社の事業資金を調達するための現金および現金同等物は1,900万ドルです。私たちの 2023年9月30日に終了した会計年度は1億5,100万ドルでしたが、2024年3月31日時点のキャッシュポジションは1億3,940万ドルでした。

私たちはするつもりです ANAVEXの臨床試験を進めるために、引き続き資本リソースを活用してください^®2-73とアナベックス^®3-71、そして パイプラインコンパウンドの将来の開発に備えるために必要な作業を行います。

キャッシュフロー

次は 表は、2024年と2023年3月31日に終了した6か月間のキャッシュフロー（千単位）をまとめたものです。

営業活動に使用されるキャッシュフロー

6社の営業活動に使用された純現金 2024年3月31日に終了した月は1,900万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した同時期の同時期は1,430万ドルでした。校長 当期の営業活動に使用された純現金がこのように増加した理由は、300万ドルの純減少（返済）によるものです 2024年3月31日に終了した6か月間の買掛金および未払負債の割合で、純増加額は330万ドルでした で、同等の6か月間の買掛金勘定と未払負債。

財務活動によって提供されるキャッシュフロー

6か月間の財務活動によって提供された現金 2024年3月31日に終了した同等の6か月間の期間は730万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した同等の6か月間は1,860万ドルでした。現金 両期間の財務活動によって提供されるのは、主にさまざまな時期の普通株式の発行から受け取った現金によるものです 2023年購入契約に基づく市場価格。

その他の資金調達

2023 購入契約

2023年2月3日、当社は1億5000万ドルの資金調達を行いました 以下のとおり、リンカーン・パーク・キャピタル・ファンド合同会社（「リンカーン・パーク」）との購入契約（「2023年購入契約」） 会社がリンカーンパークに売却および発行する権利を持ち、リンカーンパークが購入する義務があります。最大1億5000万ドルまで 2026年2月3日までの3年間にわたる同社の普通株式の価値を随時報告します。

特定の慣習に従い、任意の営業日に 条件として、当社はリンカーンパークに最大200,000株の普通株式を購入するよう指示することができます（このような購入、「通常購入」）。 通常の購入額は、特定の状況下では普通株式の市場価格に基づいて増加することがあります。ただし、 通常の購入に基づくリンカーンパークの負債は、400万ドルを超えてはなりません。株式の購入価格 の普通株式は、2023年の買収で説明されているように、売却時の当該株式の当時の実勢市場価格に基づいています 契約。2023年の購入契約に基づき、リンカーンパークが普通株式を購入するために支払うことができる1株あたりの価格に制限はありません。 さらに、会社がリンカーンパークに通常購入可能な普通株式の全額を購入するよう指示した場合 特定の日に、リンカーンパークに「加速購入」と「追加加速購入」として追加金額を購入するように指示する場合があります 購入」、それぞれ2023年の購入契約に記載されています。

2023年の購入契約は会社の購入を制限します 普通株式の普通株式を普通株式の19.99％に相当する15,606,426株へのリンカーンパークへの売却 （i）それ以上の金額を発行する株主の承認が得られた場合や（ii）場合を除き、2023年の購入契約の日に未払いです 2023年の購入契約に基づくリンカーンパークへの該当するすべての普通株式の売却の平均価格は、低い方と同等かそれを上回っています の（A）執行日の直前のナスダック・キャピタル・マーケットの普通株式の終値または（B）平均値 執行日の直前の5営業日におけるナスダック・キャピタル・マーケットでの普通株式の終値のことです。

2023年の購入契約では、会社も禁止されています リンカーン・パークに普通株があればその株式を購入するように指示して、他のすべての普通株式と合算して リンカーンパークとその関連会社が受益所有すると、リンカーンパークとその関連会社が実質的な所有権を持つことになります。 セクションに従って計算された、その時点での普通株式の発行済み株式総数の 4.99% を超える 改正された1934年の証券取引法の13（d）とその下の規則13d-3。

2023年の買収への参入を検討しています 契約、当社はリンカーンパークに75,000株の普通株をコミットメントフィーとして発行しました（「初期コミットメント株式」） 2023年9月30日に終了した年度中に、最大75,000株を比例配分して発行することに合意しました（初回コミットメント株式と合わせて、 「コミットメントシェア」）、リンカーンパークが会社の裁量で総額1億5000万ドルを購入した場合と購入した場合 コミットメント。

2024年3月31日に終了した6か月間の間に、 当社は、2023年の購入契約に基づき、150万株を含む合計1,503,707株の普通株式をリンカーンパークに発行しました 合計購入価格は7,411,700ドルの普通株式と3,707株のコミットメント株です。3月に終了した6か月間 2023年31日、当社は2023年の購入契約に基づき、以下を含む合計2,159,080株の普通株式をリンカーンパークに発行しました。 総購入価格18,152,000ドルの普通株式2,075,000株、9,080株のコミットメント株と75,000株 コミットメントシェア。

2024年3月31日時点で、1億1,470万ドルの金額が残っています 2023年の購入契約に基づいて利用可能です。

コントロール・エクイティ・オファリング販売契約

2020年5月1日、私たちは修正および改訂を行いました カンター・フィッツジェラルド＆カンパニーおよびSVB Leerink LLC（以下「販売代理店」）との販売契約（「販売契約」）、 これに従い、有効な登録届出書に基づいて登録された普通株式を随時提供および売却することができます 販売代理店を通じて（「アット・ザ・マーケット・オファリング」）。

当社の指示に基づいた配置通知の送付時に 売買契約の条件に従い、販売代理店は以下の方法で普通株式を売却することができます。 「アット・ザ・マーケット・オファリング」（販売時の実勢市場価格または関連価格での交渉取引） そのような実勢市場価格へ、または当社の事前の書面を条件として、交渉取引を含む法律で認められているその他の方法で 同意。売買契約に基づいて株式を売却する義務はありません。私たちまたは販売代理店は、一時停止または終了することができます 特定の条件に従い、相手方への通知時に市場での提供を行います。販売代理店は、コマーシャルの代理人としての役割を果たします 通常の取引および販売慣行、適用される州法および連邦法、規則と規制に沿った合理的な努力の基礎 とナスダックのルール。

販売代理店の手数料を支払うことに同意しました 売買契約に基づく普通株式の売却による総収入の 3.0% のサービスのためです。私たちも 販売代理店に通常の補償と拠出権を与えることに同意しました。

3月に終了した6か月間、株式は売却されませんでした 販売契約に基づくと、31年、2024年、2023年です。当社は現在、売買契約に基づいて普通株式を売却することはできません。

オフバランスシートアレンジメント

オフバランスシートはありません 当社の財政状態、財政状態の変化に現在または将来の影響を及ぼす、または及ぼす可能性が合理的に高い取り決め、 当社の株主にとって重要な収益または費用、経営成績、流動性、資本支出または資本資源。

重要な会計方針

私たちは凝縮したものを用意します アメリカ合衆国で一般に認められている会計原則に従った連結中間財務諸表 そして、報告された資産、負債、収益と費用、および関連する開示に影響する見積もりと仮定を行います 偶発負債の。私たちは、歴史的経験や、合理的であると私たちが考えるその他の仮定に基づいて見積もりをしています 状況。実際の結果は、これらの見積もりとは異なる場合があります。

重要なことはありませんでした 9月30日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書に記載されている重要な会計方針と見積もりの変更 2023年は、2023年11月27日に証券取引委員会に提出されたとおりです。

最近の会計上の宣言

注2「最近 このフォーム10-Qに含まれる要約連結中間財務諸表の注記にある「会計上の宣言」。

アイテム 3.市場リスクに関する量的および質的開示。

資料はありませんでした 9月30日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書の項目7Aで開示されたものからの市場リスクへのエクスポージャーの変化 2023。

アイテム 4.統制と手続き

情報開示管理と 手続き

私たちは開示管理を維持しています そして、重要な情報を定期報告書に開示する必要があることを合理的に保証するように設計された手続き 取引法に基づいて提出されたものは、SECの規則で指定された期間内に記録、処理、要約、報告されます とフォーム、そしてそのような情報が蓄積され、私たちの経営陣、最高経営責任者に伝えられることを合理的に保証するため 必要な開示に関して適時に決定できるように、役員および当社の最高財務責任者。

評価を行いました、 当社の最高経営責任者、最高財務責任者を含む経営陣の監督と参加を得て 下記の規則13a-15（e）で定義されているように、当社の開示管理と手続きの設計と運用の有効性についての責任者 このフォーム10-Qの四半期報告書の対象期間の終了時点の取引法です。この評価に基づいて、当社の最高経営責任者 役員および最高財務責任者は、当社の開示管理と手続きは2024年3月31日時点で有効であると結論付けました。

社内の変更 財務報告の管理

終了した四半期中に 2024年3月31日、経営陣の評価で確認された財務報告に関する内部統制に変更はありませんでした 当社の内部に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高い、取引法の規則13a、15（d）または15d（d）へ 財務報告の管理。

パート II — その他の情報

アイテム 1.法的手続き

オン 2024年3月13日、ニューヨーク州南部地区連邦地方裁判所に株主集団訴訟が提起されました。 訴状には、ブルム対アナベックス・ライフ・サイエンス社ら、事件番号1：24-cv-01910というキャプションが付いており、会社名とクリストファーの名前が書かれています 被告として誤解しています。訴状は、開示と陳述に起因する1934年の証券取引法の違反を主張しています ANAVEXの特定の臨床試験について作成しました^®2-73。同社は、この苦情にはメリットがないと考えています。会社は 積極的に抗弁を行い、訴訟で主張されたすべての請求を却下する可能性があります。

私たち 私たちの事業に付随する通常の日常的な訴訟以外に、法的手続きまたは政府手続きで係争中の資料は他にありません。 当社または子会社が当事者であるか、またはそれらの財産のいずれかが対象となるもの。他にそのような手続きはありません 当社の取締役、役員、関連会社、または当社の株式の5％以上を保有する登録株主または受益株主、または関連会社 そのような人のうち、当社または当社の子会社の利益に不利な相手である、または重大な利益を持っています。

アイテム 1A.リスク要因

リスク要因に重大な変化はありませんでした 2023年9月30日に終了した会計年度のフォーム10-Kの年次報告書のパートI、項目1Aの「リスク要因」で説明されています。 2023年11月27日に証券取引委員会に提出しました。

アイテム 2.持分証券の未登録売却および収益の使用

この四半期報告書の対象期間中 Form 10-Qでは、1933年の証券法に基づいて登録されていないものの、それまで登録されていない株式は売却していません フォーム8-Kの最新レポートで報告されています。

アイテム 3.シニア証券のデフォルト

[なし]。

アイテム 4.鉱山の安全に関する開示

該当しません。

アイテム 5.その他の情報

インサイダー取引計画

2024年3月31日に終了した四半期には、取締役はいませんでした またはセクション16の役員 採用された、変更されました、または 終了しました 任意の「ルール10b5-1取引アレンジメント」または「ルール以外の10b5-1取引」 取り決め」（いずれの場合も、規則S-Kの項目408（a）で定義されています）。

アイテム 6.展示品

* ここに提出。

**付属しています。

証券取引所の要件に従って 1934年の法律により、登録者は署名者に代わって正式にこの報告書に署名させ、正式に承認しました。

アナベックスライフサイエンス株式会社

40