米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

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フォーム 10-Q

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(マークワン)

四半期終了時 2024年3月31日

または

からへの移行期間について。

コミッションファイル番号: 001-38672

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(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

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登録者の電話番号 (市外局番を含む): (203) 535-1456

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同法第12条 (b) に従って登録された証券：

登録者が、(1) 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) で提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような申告要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。 はいいや、いいえ

登録者が過去 12 か月間（または、登録者がそのようなファイルの提出を求められたほど短い期間）に、規則 S-T の規則 405（本章の §232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。 はいいや、いいえ

登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。

新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って定められた新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。o

登録者がシェル会社（取引法規則12b-2で定義されている）かどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ ý

2024年5月3日の時点で、登録者は 68,431,891 普通株式、1株あたり額面0.001ドル、発行済みです。

目次

将来の見通しに関する記述に関する注意事項

このForm 10-Qの四半期報告書には、重大なリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。当社の戦略、将来の事業、将来の財政状態、将来の収益、予測費用、見通し、計画、経営目標に関する記述を含め、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる歴史的事実の記述を除くすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。「予想する」、「信じる」、「見積もる」、「期待する」、「意図する」、「かもしれない」、「かもしれない」、「計画」、「予測」、「プロジェクト」、「ターゲット」、「可能性」、「目標」、「意志」、「する」、「できる」、「続く」などの言葉は、将来の見通しに関する記述がすべて将来の見通しに関するものではありませんが、将来の見通しに関する記述を識別するためのものですステートメントには次の識別語が含まれています。

このForm 10-Qの四半期報告書の将来の見通しに関する記述には、とりわけ以下に関する記述が含まれます。

•ベデゲストラント、ARV-766、ARV-393、ARV-102の現在および将来の臨床試験、およびバブデグルタミド（ARV-110）の現在の臨床試験の開始、時期、進捗状況、結果。臨床試験の結果が出る期間に関する記述を含みます。

•製品候補のマーケティング承認の時期と取得能力、および製品候補が既存または将来の規制基準を満たす能力。

•2021年7月に締結されたファイザー社とのコラボレーションを含む、私たちのコラボレーションの下でのマイルストーンの達成と支払いの受領の可能性

•2024年4月にノバルティスファーマAGと締結した取引に関連する支払いの完了および受領の可能性。

•他の製品候補の研究開発を進める計画。

•当社のプラットフォーム技術と製品候補の潜在的な利点。

•私たちの科学的アプローチとプラットフォーム技術が、幅広い疾患と疾患目標にどの程度対応できるか。

•製品候補の将来の販売から収益を受け取る可能性。

•製品候補の市場での受け入れ率と度合い、および臨床的有用性。

•製品候補の潜在的な市場機会に関する当社の見積もり。

•当社の販売、マーケティング、流通能力と戦略。

•製品候補の製造に関する手配を確立および維持する当社の能力。

•第三者と追加のコラボレーションを行う当社の能力。

•私たちの知的財産の地位。

•経費、将来の収益、資本要件、追加資金調達の必要性に関する当社の見積もり。

•政府の法律や規制の影響。そして

•私たちの競争力。

将来の見通しに関する記述で開示されている計画、意図、期待を実際に達成できない可能性があります。私たちの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。実際の結果や出来事は、当社が行う将来の見通しに関する記述に開示されている計画、意図、期待とは大きく異なる可能性があります。2024年2月27日に提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書、およびフォーム10-Qのこの四半期報告書、特に「リスク要因」のセクションに含まれる注意事項には、実際の結果や出来事が当社の将来の見通しに関する記述と大きく異なる可能性があると考えられる重要な要因が含まれています。当社の将来の見通しに関する記述には、将来の買収、合併、処分、合弁事業、または投資の潜在的な影響は反映されていません。

このForm 10-Qの四半期報告書、およびForm 10-Qのこの四半期報告書の別紙として提出した文書をよくお読みになり、実際の将来の業績は予想とは大きく異なる可能性があることを理解してください。適用法で義務付けられている場合を除き、将来の見通しに関する記述を更新する義務は負いません。

フォーム10-Qのこの四半期報告書全体を通して、「会社」、「Arvinas」、「私たち」、「私たち」、「私たち」、「私たち」とは、文脈上別段の定めがある場合を除き、Arvinas, Inc. およびその連結子会社、または状況に応じて1つ以上の連結子会社を指し、「当社の取締役会」はArvinas, Inc.の取締役会を指します。

Arvinasの名前とロゴは当社の商標です。また、PROTAC® のサービスマークと米国登録商標も所有しています。このフォーム10-Qの四半期報告書には、当社の商標、サービスマーク、および他の事業体に帰属するものへの言及が含まれています。便宜上、このフォーム10-Qの四半期報告書で言及されている商標、商号（ロゴ、アートワーク、その他の視覚的表示を含む）には、® や™ の記号が付いていない場合がありますが、そのような言及は、適用法に基づく最大限の範囲で、これらの商標や商号に対する当社の権利または該当するライセンサーの権利を当社が主張しないことを意味するものではありません。私たちは、他の事業体の商号、商標、またはサービスマークを使用または表示することが、他の団体との関係、または他の団体による当社の支持または後援を暗示することを意図していません。

パートI—財務情報

アイテム 1.財務諸表。

アービナス株式会社と子会社

要約連結貸借対照表（未監査）

要約連結財務諸表の添付注記を参照してください

アービナス株式会社と子会社

要約連結営業報告書と包括損失（未監査）

要約連結財務諸表の添付注記を参照してください

アービナス株式会社と子会社

株主資本の変動に関する要約連結計算書（未監査）

要約連結財務諸表の添付注記を参照してください

アービナス株式会社と子会社

要約連結キャッシュフロー計算書（未監査）

要約連結財務諸表の添付注記を参照してください

アービナス株式会社と子会社

要約連結財務諸表の注記（未監査）

1。 ビジネスの性質とプレゼンテーションの基本

2。 会計上の宣言と重要な会計方針の要約

3。 研究協力とライセンス契約

4。 市場性のある証券と公正価値の測定

5。 資産、設備、借地権の改善

6。 使用権資産と負債

7。 買掛金と未払負債

8。 長期債務

9。 エクイティ

10。 所得税

11。 1株当たりの純損失

12。 持分法投資

13。 コミットメントと不測の事態

14。 後続イベント

アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析

以下の議論と分析は、投資家が経営者の視点から当社をよりよく見ることができるように、事業および外部資金からのキャッシュフローの金額と確実性の評価を含む、当社の財政状態と経営成績の評価に関連する重要な情報を提供することを目的としています。2024年2月27日に提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書にある財務状況と経営成績に関する以下の説明と分析を、フォーム10-Qのこの四半期報告書と連結財務諸表の他の部分に記載されている未監査の要約連結財務諸表と関連注釈、および関連注釈、および財務状況と経営成績に関する議論と分析をお読みください。このディスカッションには、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。2024年2月27日に提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書の「リスク要因」というタイトルのセクションや、フォーム10-Qのこの四半期報告書の他の部分に記載されているものなど、多くの要因により、当社の実際の業績は、これらの将来の見通しに関する記述で予想または暗示されているものと大きく異なる場合があります。

[概要]

私たちのビジネス

私たちは臨床段階のバイオテクノロジー企業です。病気の原因となるタンパク質を分解する治療法の発見、開発、商品化を通じて、衰弱性疾患や生命を脅かす病気に苦しむ患者の生活を改善することに専念しています。私たちは、独自の技術プラットフォームであるPROTAC Discovery Engineを使用して、キメラを標的とするタンパク質分解、またはPROTAC標的タンパク質分解剤を設計しています。PROTACは、体独自の天然タンパク質廃棄システムを利用して、病気の原因となるタンパク質を選択的かつ効率的に分解および除去するように設計されています。私たちの標的タンパク質分解アプローチは、従来の小分子療法や遺伝子ベースの医薬品など、既存の治療法に比べて明らかに有利な治療法だと考えています。当社には、既存の小分子療法では現在対処できない、一般に「薬剤不能」標的と呼ばれるタンパク質を含む幅広い細胞内疾患標的を標的とするPROTACタンパク質分解剤の強力な前臨床パイプラインがあります。私たちはPROTACディスカバリーエンジンを使用して、腫瘍学（免疫腫瘍学を含む）、神経科学、その他の治療分野など、ニーズが満たされていない分野の疾患を対象とするタンパク質分解産物候補の広範なパイプラインを構築しています。

私たちと私たちの協力者は、人生を変える治療法を開発し、困っている患者に提供することを目的として、複数の治療分野にわたるプログラムを開始しました。治験中の臨床段階プログラムは4つあります。局所進行または転移性のER陽性/ヒト上皮成長因子受容体2、またはHER2陰性、またはER+/HER2-乳がんの患者を治療するための新しいPROTACエストロゲン受容体、またはER、タンパク質分解剤であるベデゲストラントと、アンドロゲン受容体を標的とする経口PROTACタンパク質分解剤であるARV-766です転移性去勢抵抗性前立腺がんの男性の治療のためのmCRPC（またはARタンパク質）。最近、ノバルティスファーマAG（ノバルティス）とライセンス契約を締結しました、開発、製造、商品化の世界的なライセンスを取得しています。mCRPCの男性の治療にARタンパク質を標的とする経口PROTACタンパク質分解剤でもあるバブデガルタミド（ARV-110）、および神経変性疾患患者の治療にLRRK2タンパク質を標的とするように設計されたPROTAC分解剤であるARV-102です。また、B細胞リンパ腫6、またはBCL6タンパク質を標的とするPROTAC分解剤であるARV-393という前臨床製品候補もあります。上記のプログラムや、ファイザー社（ファイザー）、ジェネンテック社、ジェネンテック社、F・ホフマン・ラ・ロシュ社（総称してジェネンテック）、バイエルAG（バイエル）との初期段階のコラボレーションに加えて、他にも複数の未公開のターゲットについて探索的な研究開発を行っています。

エストロゲン受容体プログラム：ベデゲストラント

Vepdegestrantは、局所進行または転移性のER+/HER2-乳がん患者の治療のためにERを標的にして分解するように設計された、経口で生物学的に利用可能な治験中のPROTACタンパク質分解剤です。私たちは、2021年7月にファイザーと締結した協力契約に基づき、ファイザーとヴェデゲストラントを共同開発しています。私たちはファイザーにヴェデゲストラントの開発と商品化の世界的な共同独占権を付与しました。

前臨床研究では、Vepdegestrantは腫瘍細胞でほぼ完全なER分解を示し、複数のER駆動型異種移植モデルで単剤として投与すると強力な腫瘍収縮を誘発しました。

単剤としても、サイクリン依存性キナーゼ（CDK）4/6阻害剤との併用でも、標準治療薬であるフルベストラントと比較して、優れた抗腫瘍活性を示しました。

私たちは、ファイザーとともに、ベデゲストラントを乳がんのバックボーンER標的療法として位置づける可能性を秘めたベデゲストラントの臨床試験をいくつか実施しています。 を含む:

•転移性乳がんを対象とした、ベデゲストラントとIBRANCE®（パルボシクリブ）の併用に関する第3相第一選択臨床試験であるVERITAC-3の研究リードイン。2024年の第2四半期に患者登録を完了しました。

•VERITAC-2は、転移性乳がんを対象とした、単剤療法としてのベデゲストラントの第3相第二選択臨床試験で、現在患者を登録しています。

•VERITACは、転移性乳がんを対象とした、ベデゲストラントの単剤療法の第2相二次用量拡大臨床試験で、患者の登録が完了しています。

•TACTIVE-Nは、ネオアジュバント環境での単剤療法としてのベデゲストラントの第2相臨床試験です。これは、患者の登録が完了した潜在的な補助試験の情報提供を目的としています。

•TACTIVE-Uは、アベマシクリブ、リボシクリブ、キャリック・セラピューティクス社を含む複数の標的療法と組み合わせたベデゲストラントの第1/2相臨床試験です。's、またはCarrick、サイクリン依存性キナーゼ7、またはCDK7、阻害剤、サムラシクリブ。現在患者を登録しています。

•TACTIVE-Eは、ベデゲストラントとエベロリムスを組み合わせた第1相臨床試験で、患者の登録が完了しています。そして

•TACTIVE-Kは、ファイザーのサイクリン依存性キナーゼ4またはCDK4阻害剤であるアチルモシクリブ（PF-07220060）と組み合わせたベデゲストラントの第1/2相臨床試験で、現在患者を登録しています。

上記に加えて、2024年の第1四半期に、TACTIVE-Uの追加部門、キャリックのCDK7阻害剤を使用したフェーズ1b併用包括試験を開始し、TACTIVE-Kの投与を開始し、ネオアジュバント設定での単剤療法としてのベデゲストラントのTACTIVE-N第2相臨床試験への登録を完了しました。さらに、2024年の第1四半期に、米国食品医薬品局（FDA）は、以前に内分泌ベースの治療で治療されたER+/HER-局所進行性または転移性乳がんの成人の治療における単剤療法としてのベデゲストラントの調査のファストトラック指定を付与し、I-SPY-2内分泌最適化プラットフォーム（EOP）に追加のアームを含めることを発表しました。）アベマシクリブと組み合わせたベデゲストラントを評価する研究（NCT01042379）。また、Quantum Leapが後援しているI-SPY TRIAL内分泌最適化プログラムでは、Vepdegestrantは単剤療法群とレトロゾールとの併用で評価されています。

2024年後半に、転移性乳がん患者を対象としたベプデゲストラントの単剤療法に関するVERITAC-2第3相試験の登録を完了し、トップラインデータを発表する予定です。また、2024年の後半には、局所ER+/HER2-患者を対象とした第一選択治療としてのベプデゲストラントとパルボシクリブのVERITAC-3第3相試験の研究リードから、ベデゲストラント（200mg）と組み合わせて投与するパルボシクリブの推奨用量（100 mgまたは75 mg）を決定する予定です。進行性または転移性乳がん。

さらに、今後もTACTIVE-KとTACTIVE-Uへの登録を継続し、健康規制のフィードバックを待って、次のことを開始する予定です。

•ファイザーのCDK4阻害剤であるアチルモシクリブと組み合わせたベデゲストラントの新しい第一選択第3相臨床試験。そして

•ER+/HER2-限局性乳がん患者を対象とした、ベデゲストラントとパルボシクリブおよび潜在的に他のCDK4/6阻害薬を併用する新しいセカンドライン第3相臨床試験

アンドロゲン受容体プログラム：ARV-766とバブデグルタミド（ARV-110）

ARV-766は、mCRPCおよび転移性去勢感受性前立腺がんの男性の潜在的な治療法として、バブデグルタミド（ARV-110）とは異なるプロファイルのARを標的とするように設計された、経口で生物学的に利用可能な治験中のPROTACタンパク質分解剤です。バブデグルタミドは、mCRPCの男性の治療でARを標的にして分解するように設計された、経口で生物学的に利用可能な治験中のPROTACタンパク質分解剤です。

バブデグルタミド（ARV-110）と比較して、これまでの臨床現場におけるARV-766の耐容性と有効性が優れているという兆候を踏まえ、2023年の第4四半期の初めに、以前に計画されていたバブデグルタミドの第3相臨床試験ではなく、mCRPCを対象としたARV-766を用いた第3相臨床試験の開始を優先しました。新しい患者を登録する予定はありませんが、バブデグルタミド（ARV-110-101とARV-110-103）の継続的な試験活動を継続する予定です。

2024年の第2四半期に、ノバルティスとライセンス契約（ノバルティスライセンス契約）と資産購入契約、またはノバルティス資産契約の両方を含む取引、またはノバルティス取引を締結しました。ノバルティス使用許諾契約に従い、ノバルティスに、前立腺がん患者向けの第2世代PROTAC® AR分解剤であるARV-766の開発、製造、商品化に関する独占的な世界的ライセンスを付与します。この取引は、米国の独占禁止法規制の見直しを含む、慣習的な完了条件の対象となります。現在、審査は2024年後半に完了する予定です。このような終了条件が満たされるまで、進行中および計画中のARV-766の臨床試験をノバルティスに移行します。これには以下が含まれます。

•ポストノベルホルモン剤、またはNHA環境での第2相用量拡大臨床試験。

•NHA後の環境での第1相用量漸増臨床試験。そして

•NHA導入前の環境でのアビラテロンとの併用による第1/2相臨床試験です。

その他の臨床および前臨床プログラム

ARV-102とARV-393です

ARV-102は、神経変性疾患を治療するために開発中の最初の経口PROTACタンパク質分解剤です。前臨床研究では、ARV-102は血液脳関門を通過して、大きなマルチドメイン足場キナーゼであるLRRK2を分解することが示されています。LRRK2の活性と発現の増加は、特発性パーキンソン病や進行性核上性麻痺などの神経疾患の病因に関連しており、遺伝的に関与しています。人間以外の霊長類では、経口投与されたARV-102は脳の深部領域に到達し、LRRK2を90％近く分解することが示されています。2024年の第1四半期に、ARV-102の最初のヒトを対象とした第1相臨床試験の投与を開始し、オランダのライデンにあるヒト用医薬品研究センターに健康なボランティアを登録しています。この試験では、LRRK2分解と探索的LRRK2経路バイオマーカーの評価を含め、ARV-102の安全性、耐容性、薬物動態、薬力学を評価します。

2024年の第1四半期に、BCL6タンパク質を標的として設計されたPROTAC分解剤であるARV-393の治験新薬申請（IND）がFDAによって承認され、2024年の第2四半期にARV-393のヒト初の第1相臨床試験を開始する予定であることを発表しました。

私たちの業務

私たちは2013年に事業を開始しました。これまでの私たちの事業は、会社の組織と人員配置、事業計画、資金調達、発見と研究活動の実施、特許出願、潜在的な製品候補の特定、前臨床研究と臨床試験の実施、および製品候補の初期量の製造に関する第三者との取り決めの確立に限定されていました。現在まで、私たちは製品の販売から収益を上げておらず、主に持分の売却、コラボレーションからの収入、助成金、債務融資を通じて事業資金を調達してきました。創業から2024年3月31日まで、株式商品の売却とストックオプションの行使により総収入は約17億ドルを調達し、主にコラボレーションパートナーから合計7億8,300万ドルの支払いを受けていました。

私たちは臨床段階の企業で、製品候補は臨床開発段階にあり、その他の創薬活動は研究段階と前臨床開発段階にあります。から収益を生み出す私たちの能力

収益性を達成するのに十分な製品販売は、1つ以上の製品候補の開発が成功し、最終的に商品化されるかどうかに大きく依存します。創業以来、私たちは多額の営業損失を被っており、少なくとも今後数年間は営業損失が増えると予想しています。これは、継続的かつ予想される前臨床および臨床活動、開発活動、パイプラインを拡大するための腫瘍学、神経学、その他の疾患分野の研究活動、研究、臨床試験、品質、その他の機能分野での追加の人材の雇用、当社に供給するCMOで発生する費用の増加に関連する費用当社の前臨床および臨床研究と経費用の製品と一緒に前臨床開発活動における化合物の合成や、知的財産ポートフォリオの管理を含むその他の関連費用のために、委託研究機関（CRO）から発生しました。

近い将来、製品の販売から収益が得られるとは考えていません。したがって、継続的な事業に関連して、多額の追加資金を調達する必要があります。必要なときに、または魅力的な条件で資金を調達できない場合、研究や製品開発プログラム、または将来の商品化の取り組みを延期、削減、廃止したり、当社の技術、将来の収益源、研究プログラム、製品候補に対する貴重な権利を放棄したり、私たちにとって不利な条件でライセンスを付与したりせざるを得なくなる可能性があります。

金融業務の概要

収入

現在まで、製品販売による収益は得られておらず、近い将来、製品の販売から収益が得られる見込みもありません。これまでの収益は、研究協力とライセンス契約によって生み出されてきました。収益は、各契約に基づき、予想される業績期間にわたって比例して計上されます。短期的に見込まれる収益はすべて、現在のコラボレーション契約と、将来締結する可能性のある追加のコラボレーションから得られると予想しています。現在までに、どのコラボレーション契約に基づく売上ベースのマイルストーン支払いやロイヤルティも受け取っていません。

ノバルティス・トランザクション

2024年4月に、ライセンス契約、ノバルティスライセンス契約と資産購入契約、またはノバルティスとノバルティス資産契約の両方を含む取引、またはノバルティスとノバルティス資産契約を締結しました。ノバルティス使用許諾契約に従い、ノバルティスに、前立腺がん患者向けの第2世代PROTAC® AR分解剤であるARV-766の開発、製造、商品化に関する独占的な世界的ライセンスを付与します。ノバルティスの資産契約に従い、ARのスプライスバリアントであるAR-V7をターゲットとするPROTAC® タンパク質分解剤の権利、所有権、持分をすべてノバルティスに売却します。

ノバルティス取引の条件および締結の対価として、ノバルティスは当社に総額1億5,000万ドルの一括前払金を支払います。ノバルティスのライセンス契約では、ARV-766の特定の開発、規制、および商業上のマイルストーンの達成に基づいて、最大10億1000万ドルの追加支払いを受け取る資格があります。また、ノバルティスライセンス契約に規定されている特定の状況下では減額される場合がありますが、ARV-766の世界的な純売上高に基づく段階的なロイヤルティも受け取ることができます。

ノバルティス取引の完了には、1976年のハート・スコット・ロディーノ独占禁止法に基づく待機期間の満了または終了など、慣習的な完了条件が適用されます。

ノバルティスライセンス契約とノバルティス資産契約は、ノバルティス取引の完了時に発効します。ノバルティス使用許諾契約は、その国（または該当する場合は地域）に適用されるロイヤリティ期間の満了まで、国ごと（場合によっては地域ごとに）失効します。ノバルティス使用許諾契約には、いずれかの当事者が（a）相手方に重大な違反があった場合、または（b）相手方が破産事件を経験した場合に、ノバルティス使用許諾契約を終了できることなど、慣習的な解約条項が含まれています。さらに、ノバルティスは、便宜上、または安全上または規制上の問題により、ノバルティスライセンス契約を終了する場合があります。

ジェネンテックライセンス契約

2015年9月、私たちはジェネンテックとオプションおよびライセンス契約を締結しました。これは、以下に説明する除外ターゲットタンパク質以外の、当社独自のプラットフォーム技術に基づくターゲットタンパク質の、PROTAC標的タンパク質分解剤の発見と研究に焦点を当てたものです。このコラボレーションは、2017年11月に修正および改訂されたオプション、ライセンス、およびコラボレーション契約（「改訂ジェネンテック契約」）を通じて拡大されました。

改訂されたジェネンテック契約に基づき、ジェネンテックは、当社のPROTACプラットフォーム技術を活用したさらなる発見と研究のために、最大10個の標的タンパク質を指定する権利を有します。ジェネンテックは、PROTACを標的とするタンパク質分解体が設計上、その作用機序を実現するために結合する任意のタンパク質を標的として指定できますが、特定の除外事項があります。ジェネンテックはまた、私たちがそのような標的タンパク質の研究を開始する前または当社が研究を開始した後の特定の状況において、共同研究から標的タンパク質を削除し、除外対象タンパク質ではない別の標的タンパク質に置き換える権利も有します。

ジェネンテックと当初の契約を締結した時点で、1,100万ドルの前払い金を受け取りました。改訂後のジェネンテック契約を締結した時点で、さらに3,450万ドルの前払い金と拡張目標支払いを受け取りました。特定の開発マイルストーンを達成した場合、対象タンパク質あたり合計4,400万ドルの支払い、特定の規制上のマイルストーンの達成を条件として、対象タンパク質あたり合計最大5,250万ドルの支払い（2つの適応症の承認を想定）、および特定の販売マイルストーンの達成を条件として、該当するターゲットタンパク質を対象としたPROTAC標的タンパク質分解剤1個あたり合計最大6,000万ドルの支払いを受ける資格があります。マイルストーンの達成時に、ライセンスされたPROTAC標的タンパク質分解剤を対象とする有効な特許請求がない場合、これらのマイルストーンの支払いは減額される可能性があります。また、ライセンスされたPROTACターゲットタンパク質分解剤の純売上高に対して、一桁台半ばのロイヤリティを受け取る資格がありますが、これは減額される場合があります。

ファイザー研究協力契約

2017年12月、私たちはファイザーと研究協力およびライセンス契約を締結しました。この契約では、特定の除外事項を条件として、契約で特定された、またはその後ファイザーが選択した独自のプラットフォーム技術を使用して、標的タンパク質の分解を媒介するPROTAC標的タンパク質分解剤を特定または最適化するための協力を定めています。この契約を「ファイザー研究協力契約」と呼んでいます。

ファイザー研究協力契約に基づき、ファイザーはいくつかの初期標的タンパク質を指定しました。特定された標的タンパク質ごとに、私たちとファイザーは研究計画に従って別々の研究プログラムを実施します。ファイザーは、そのような標的タンパク質の研究段階に応じて、最初の標的タンパク質候補のいずれかの代替品を作ることができます。

2018年12月31日に終了した年度に、ファイザー研究協力契約で定義されているように、当社の技術ライセンスの使用とファイザー関連の研究への資金提供と引き換えに、返金不可の前払いと合計2,800万ドルの特定の追加支払いを受け取りました。ファイザーがファイザー研究協力契約に基づいてすべての対象タンパク質についてオプションを行使した場合、最大3,750万ドルの返金不可のオプション支払いを追加で受け取る資格があります。また、ファイザーリサーチコラボレーション契約に基づき、指定されたすべてのターゲットタンパク質について、最大2億2,500万ドルの開発マイルストーン支払いと最大5億5,000万ドルの売上ベースのマイルストーン支払いを受け取る権利があります。また、PROTAC標的タンパク質分解剤関連製品の純売上高に対して、一桁台半ばから高額のロイヤルティを受け取る権利もあります。

バイエルコラボレーション契約

2019年6月、私たちはバイエルとコラボレーションおよびライセンス契約、またはバイエル協力契約を締結しました。この契約には、特定の除外および制限を条件として、バイエルが独自のプラットフォーム技術を使用して選択した、標的タンパク質の分解を仲介するPROTAC標的タンパク質分解剤を特定または最適化するための協力が定められています。バイエルコラボレーション契約は2019年7月に発効しました。

バイエルコラボレーション契約に基づき、私たちとバイエルは、バイエルが相互に合意し、バイエルが選択した各標的タンパク質に合わせた個別の研究計画に従って研究プログラムを実施します。バイエルは、特定の条件を条件として、またそのような標的タンパク質の研究段階に基づいて、そのような初期標的タンパク質候補の代替品を作ることができます。バイエル協定の期間中、バイエルが選択または留保している標的タンパク質の阻害または分解を目的とした主な作用機序が設計上作用機序である小分子の薬理活性剤を設計、同定、発見、開発することは許可されていません。また、人体分野の第三者にライセンス、訴訟を起こさない契約、またはその他の権利を付与することも許可されていませんそのような活動を行うためのライセンス知的財産に基づく病気。

バイエルのコラボレーション契約の条件に基づき、開始から2023年までに合計1,750万ドルの返金不可の前払い金を受け取り、さらに合計で1,200万ドルを受け取りました。また、指定されたすべての標的タンパク質について、最大1億9,750万ドルの開発マイルストーン支払いと、最大4億9,000万ドルの売上ベースのマイルストーン支払いを受け取る資格があります。さらに、PROTACターゲットタンパク質分解剤関連製品の純売上高に対して、一桁台半ばから2桁台前半の段階のロイヤリティを受け取る資格がありますが、これは減額される場合があります。

ファイザー・ヴェデジェストラント（ARV-471）コラボレーション契約

2021年7月、私たちはファイザーとコラボレーション契約、またはVepdegestrant（ARV-471）コラボレーション契約を締結しました。これに基づき、ファイザーは、独自の化合物ARV-471を含む製品またはライセンス製品を開発および商品化する世界規模の共同独占権をファイザーに付与しました。

Vepdegestrant（ARV-471）コラボレーション契約に基づき、6億5,000万ドルの前払い、返金不可の支払いを受けました。さらに、ライセンス製品に関する特定の規制および売上ベースのマイルストーンに基づいて、最大14億ドルの追加報酬を受け取る資格があります。偶発的支払い総額のうち、4億ドルの規制上のマイルストーンはマーケティングの承認に関するもので、10億ドルは販売ベースのマイルストーンに関するものです。

特定の例外を除いて、私たちとファイザーは、ライセンス製品のすべての開発費用（臨床試験を実施するための費用を含む）を等しく（50/50）分担します。以下に説明する特定の地域を除き、特定の例外を除き、他のすべての国のライセンス製品の商業化および医療業務におけるすべての利益と損失を均等に（50/50）分担します。

私たちは販売承認保有者となり、販売承認を条件として米国での本の販売を行い、ファイザーは米国外での販売許可を取得します。私たちは、もしあれば、世界のどの地域が一方の当事者によってのみ商業化されるかをファイザーと決定し、そのような地域では、各当事者が果たす役割に基づいて、両当事者はライセンス製品のすべての利益と損失に占める割合を調整します。

Vepdegestrant（ARV-471）コラボレーション契約は、その条件に従って早期に終了しない限り、ライセンス製品ごと、および国ごとにそのライセンス製品が当該国で商業化または商業化のための開発が行われなくなった時点で失効します。ファイザーは、便宜上、特定の通知期間を条件として、Vepdegestrant（ARV-471）コラボレーション契約全体または地域ごとに終了する場合があります。いずれの当事者も、相手方の未治癒の重大な違反または破産を理由に、Vepdegestrant（ARV-471）コラボレーション契約を終了することができます。Vepdegestrant（ARV-471）コラボレーション契約の該当する条件（未治癒の重大な違反による終了時のファイザーへの特定の支払いを含む）に従い、Vepdegestrant（ARV-471）コラボレーション契約の終了時に発効します。ただし、当社は、ライセンス製品を引き続き利用できるように特定のライセンスを保持する権利を有します。

特定の例外を除いて、私たちとファイザーはそれぞれ、Vepdegestrant（ARV-471）コラボレーション契約の期間中、世界中のどこでも、Vepdegestrant（ARV-471）コラボレーション契約外の競合製品を直接的または間接的に研究、開発、または商品化しないことに同意しました。

営業経費

創業以来の当社の営業費用は、研究開発費と一般管理費のみでした。

研究開発費

研究開発費は、主に、創薬活動や製品候補の開発などの研究活動にかかる費用で構成されており、次のものが含まれます。

•研究開発業務に従事する従業員の給与、福利厚生、その他の関連費用（株式ベースの報酬費用を含む）。

•当社に代わって研究や前臨床活動を行うCROやその他の第三者、および当社の前臨床研究や臨床試験に使用する製品候補を製造する第三者を含む第三者との契約に基づいて発生する費用。

•外部コンサルタントの費用（手数料、株式ベースの報酬、関連する旅費を含む）。

•実験用品と前臨床研究と臨床試験資料の開発の費用。

•設備関連の費用。これには、設備の直接減価償却費、施設の賃貸および保守に割り当てられた費用、およびその他の運営費が含まれます。そして

•サードパーティのライセンス料。

研究開発費は発生に応じて支出します。

私たちは通常、開発プログラム全体で従業員とインフラストラクチャのリソースを使用しているため、プログラムごとに社内の研究開発費のすべてを追跡しているわけではありません。次の表は、ARV-766とバブデガルタミドを含むARプログラム、ベプデゲストラントを含むERプログラム（ARV-471）、その他すべてのプラットフォームと探索的研究開発費をまとめたものです。

研究開発活動は私たちのビジネスモデルの中心です。現在進行中のベプデゲストラントと ARV-102の臨床試験を継続し、ARV-393の臨床試験を開始し、追加の製品候補を発見および開発し続けるにつれて、研究開発費は当面の間大幅に増加し続けると予想しています。ヴェデゲストラントに関連する研究開発費は、ヴェプデゲストラント（ARV-471）コラボレーション契約の発効日である2021年7月22日以降、ファイザーと均等に分配されます。上の表のERプログラムの開発費用は、ファイザーとの費用分担を反映しています。

Vepdegestrant、ARV-766、ARV-393、ARV-102の将来の臨床試験の期間と費用、またはバブデガルタミド、または当社が開発する可能性のあるその他の製品候補の進行中の臨床試験の予想外の費用、またはマーケティング承認を得た製品候補の商品化および販売から収益を生み出すかどうか、いつ、またはどの程度収益を上げるかを確実に判断することはできません。どの製品候補についても、マーケティングの承認を得ることは決してできないかもしれません。製品候補の開発と商品化が成功するかどうかは非常に不確実です。これは、次のような不確実性を含む、医薬品開発に関連する多くのリスクと不確実性によるものです。

•前臨床試験と臨床試験が無事に完了しました。

•該当する規制当局からの販売承認の領収書および関連する条件。

•製品候補の特許、企業秘密の保護、規制上の独占権の取得と維持

•製品候補の臨床供給と商業供給の両方について、第三者メーカーと取り決めをしたり、製造能力を確立したりします。

•承認されれば、単独で、または他の企業と協力して、販売、マーケティング、市場アクセス、流通能力を確立し、当社製品の商業販売を開始します。

•患者、医学界、第三者支払者による当社製品の承認（承認された場合）。

•第三者保険の取得と維持、および適切な払い戻し

•承認後も製品の許容可能な安全プロファイルを維持すること。そして

•他の治療法と効果的に競合しています。

製品候補の開発に関するこれらの変数のいずれかの結果の変化は、その製品候補の開発に関連するコストとタイミングに大きな変化をもたらす可能性があります。たとえば、FDAやその他の規制当局が、製品候補の臨床開発の完了に必要になると予想される臨床試験を超えて臨床試験を実施するよう当社に要求した場合、または患者の登録やその他の理由で臨床試験が大幅に遅れた場合、臨床開発の完了に多額の追加財源と時間を費やす必要があります。

一般管理費

一般管理費は、主に給与およびその他の関連費用で構成されています。これには、当社の役員、財務、事業開発、および管理機能の担当者に対する株式ベースの報酬が含まれます。一般管理費には、知的財産や企業問題に関連する弁護士費用、会計、監査、税務、コンサルティングサービスの専門家費用、保険費用、旅費、施設関連費用（直接減価償却費、施設の賃貸や維持のための配分費用、その他の運営費を含む）も含まれます。

製品候補に関連する研究開発活動の増加を支援し、商業事業を発展させるために人員を増やすにつれて、一般管理費は将来増加すると予想しています。また、ナスダック株式市場および証券取引委員会の要件の遵守の維持に関連する会計、監査、法律、規制、税務関連のサービスの費用、取締役および役員の保険費用、投資家および広報費用など、上場企業であることに関連する費用が増加すると予想しています。

所得税

2013年の設立以来、いずれかの年に発生した純損失や、連邦または州で獲得した研究開発税額控除に対して、米国連邦または州の所得税控除による米国連邦または州の所得税控除は計上していません。これらの項目から利益が得られるかどうかが不確実だからです。

2023年12月31日現在、連邦純営業損失の2億3590万ドルの繰越があり、無期限に繰り越すことができますが、このような繰越の控除額は、繰越が使用された年の課税所得の80％、つまり2035年から始まるさまざまな日に期限が切れる2億5,000万ドルの州および地方の純営業損失の繰越金、29.ドルに制限されています。2023年12月31日現在の連邦税額控除の繰越額と1,870万ドルの州税額控除の繰越は、2040年からさまざまな日に期限が切れます。2024年および将来の期間には、連邦および州の純営業損失とクレジット繰越が発生すると予想しています。収益認識と研究費の時価総額は、税務上の違いであり、繰延税金資産が設定されました。当社の収益履歴に基づくと、経営陣の意見では、利益が実現しない可能性が高いと考えているため、繰延税金資産の全額に対して評価引当金を支給しています。

2024年3月31日現在、アービナス社にはC企業として4つの完全子会社があります。アービナス・オペレーションズ株式会社、アービナス・アンドロゲン・レセプター株式会社、アービナス・アンドロゲン・レセプター株式会社、アービナス・ウィンチェスター社です。

重要な会計上の見積もり

当社の経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析は、米国で一般に認められている会計原則に従って作成された、未監査の要約連結財務諸表に基づいています。未監査の要約連結財務諸表および関連する開示資料を作成するには、報告された資産と負債の金額、費用と費用、および未監査の要約連結財務諸表における偶発資産と負債の開示に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。私たちは、過去の経験、既知の傾向や出来事、および状況下では合理的であると私たちが考えるその他のさまざまな要因に基づいて見積もりをしています。その結果は、他の情報源からはすぐにはわからない資産と負債の帳簿価額を判断するための基礎となります。私たちは見積もりと仮定を継続的に評価します。実際の結果は、仮定や条件が異なると、これらの見積もりと異なる場合があります。

2024年2月27日に証券取引委員会に提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書の「財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析」に記載されているものと比べて、当社の重要な会計上の見積もりには大きな変更はありません。

業務結果

2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間の比較

収入

2024年3月31日に終了した3か月間の収益は合計2,530万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間の収益は3,250万ドルでした。720万ドルの減少は主に、ファイザーとのVepdegestrant（ARV-471）コラボレーション契約による収益が合計1,250万ドル減少したこと、契約に基づく業績期間の終了に伴い、修正後のジェネンテック契約からの収益が180万ドル減少したこと、およびOerth Bio合弁事業に関連して以前は制約されていた繰延収益の110万ドルの減少が相殺されたことによるものです売上高は前年比で550万ドル、バイエルコラボレーション契約とファイザーリサーチによる260万ドルの増加の一因となっています研究スケジュールの更新により、2023年に契約に基づく業績期間の見積もりが変更されたため、それぞれコラボレーション契約を結んでいます。

研究開発費用

2024年3月31日に終了した3か月間の研究開発費は合計8,430万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間の研究開発費は9,530万ドルでした。1,100万ドルの減少は主に、当社のARおよびERプログラムに関連する費用のそれぞれ820万ドルと230万ドルの減少と、当社のプラットフォームおよび探索プログラムに関連する費用の50万ドルの減少によるものです。すべてのプログラムで経費が減少したのは、臨床試験費用と関連薬によるものです

当社のARおよびERプログラムにおける970万ドルの製造コストと、プラットフォームと探索目標に関連する直接費用の510万ドルの減少は、人件費およびインフラストラクチャ関連費の370万ドルの増加によって一部相殺されました。

一般管理費

2024年3月31日に終了した3か月間の一般管理費は合計2,430万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間は2,490万ドルでした。60万ドルの減少は、主に人件費とインフラ関連費が240万ドル減少したことによるもので、専門家費が130万ドル増加したことと、商業活動の確立に関連する60万ドルの増加によって一部相殺されました。

その他の収入

2024年3月31日に終了した3か月間のその他の収益は合計1,400万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間のその他の収益は合計で650万ドルでした。750万ドルの増加は、2023年の市場投入および私募による金利の上昇と平均投資残高の増加による有価証券の利息収入によるものです。

所得税費用

2024年3月31日に終了した3か月間の所得税費用は合計10万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間の所得税上の優遇措置は40万ドルでした。当年度の税金支出は、当社の純繰延税金資産の全額に対して記録された株式報酬および評価引当金の効果によって決定されました。前年の税金支出は、州の純営業損失の繰越請求から予想される利益によって賄われました。

持分法投資による損失

持分法投資による損失は、2023年3月31日に終了した3か月間の損失が合計でゼロでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間の損失は110万ドルでした。110万ドルの減少は、2023年の残りの制約収益と持分法による損失を完全に認識したことによるものです。

流動性と資本資源

[概要]

現在、承認された製品はなく、製品販売から収益を上げたこともありません。これまで、私たちは主に持分の売却、コラボレーションパートナーからの支払い、助成金、コネチカット州からの融資を通じて事業の資金を調達してきました。設立から2024年3月31日まで、私たちはコラボレーションパートナーから合計7億8,300万ドルの支払い、助成金、コネチカット州からの免除および一部免除可能なローンを受け取り、持分権の売却とストックオプションの行使により総収入約17億ドルを調達しました。これには以下が含まれます。

•2018年10月：総額7,700,482株の普通株式を発行および売却した新規株式公開の完了。手数料および経費を差し引く前の総収入は1億2,320万ドルでした。

•2019年7月：1,346,313株の普通株式をバイエル社に売却。総収入は3,250万ドルです。

•2019年11月：5,227,273株の普通株式を発行・売却した追加募集の完了。手数料および経費を差し引く前の総収入は1億1,500万ドルでした。

•2020年9月〜12月：「市場での募集」による普通株式2,593,637株の売却。手数料と経費を差し引く前の総収入は6,560万ドルです。

•2020年12月：当社は、6,571,428株の普通株式を発行・売却し、手数料および経費を差し引く前の総収入は4億6,000万ドルという追加募集の完了。

•2021年9月：ファイザー社に3,457,815株の普通株式を発行し、総収入は3億5,000万ドルです。

•2023年7月-9月：「市場での募集」による普通株式1,449,275株の売却。手数料と経費を差し引く前の総収入は3,720万ドルです。そして

•2023年11月：12,963,542株の普通株式と事前積立ワラントを売却して、3,422,380株の普通株式を私募で購入し、手数料と経費を差し引く前の総収入は3億5,000万ドルです。

2023年11月、私たちはパイパー・サンドラー・アンド・カンパニーおよびカンター・フィッツジェラルド＆カンパニーとの株式分配契約を修正し、改訂しました。これに従い、1つ以上の「市場で」募集に基づき、ユニバーサルシェルフ登録届出書に登録されている最大約2億6,280万ドルの普通株式を、代理店を通じて随時募集および売却することができます。2024年3月31日に終了した3か月間、修正および改訂された契約に基づく株式は発行されませんでした。

キャッシュフロー

2024年3月31日および2023年12月31日現在、当社の現金、現金同等物、制限付現金、および有価証券の合計は、それぞれ12億ドルと13億ドルです。2024年3月31日および2023年12月31日現在、未払いのローン残高はそれぞれ90万ドルと100万ドルでした。

次の表は、提示された期間における当社の現金の出所と用途をまとめたものです。

営業活動

2024年3月31日に終了した3か月間の営業活動に使用された純現金は、2023年3月31日に終了した3か月間と比較して630万ドル増加しました。これは主に、前払費用およびその他の流動資産の880万ドルの変化、買掛金および未払費用の690万ドル、および非現金費用の450万ドルの減少によるもので、純損失1,250万ドルの減少によって一部相殺されました。非現金費用の減少は、主に債券割引/保険料の純増が210万ドル増加し、株式ベースの報酬が130万ドル減少したことによるものです。

投資活動

2024年3月31日に終了した3か月間の投資活動による純現金は、2023年3月31日に終了した3か月間と比較して2億6,640万ドル減少しました。これは主に、購入が増加し、満期が減少し、有価証券の純売上高が2億6,740万ドル減少したことによるもので、不動産および設備の購入が100万ドル減少したことにより一部相殺されました。

資金調達活動

2024年3月31日に終了した3か月間の資金調達活動によって提供された純現金は、2023年3月31日に終了した3か月間と比較して10万ドル増加しました。これは、ストックオプションの行使による収益が30万ドル増加し、20万ドルの長期債務の返済によって相殺されたためです。

資金要件

創業以来、私たちは大きな営業損失を被りました。製品候補の前臨床および臨床開発を進めるにつれて、近い将来、多額の費用が発生し、営業損失が増えると予想しています。

具体的には、次の場合に経費が大幅に増加すると予想しています。

•ノバルティストラント、mCRPCの男性の治療のための進行中および計画中のARV-766の臨床試験、および進行中の男性の治療のためのバブデグルタミドの臨床試験、および進行中の男性の治療のためのバブデグルタミドの臨床試験が成立するまで、局所進行性または転移性ER+/HER2-乳がん患者の治療のための製品候補であるベデゲストラント（ARV-471）の進行中および計画中の臨床試験を継続します McRPC;

•BCL6タンパク質を標的とするように設計された当社のPROTACタンパク質分解剤であるARV-393の第1相臨床試験を開始し、LRRK2タンパク質を標的として設計された当社のPROTAC分解剤であるARV-102の第1相臨床試験を継続します。

•追加のPROTACタンパク質分解プログラムを、INDまたはCTA対応の研究に進めましょう。

•当社のPROTACディスカバリーエンジンを適用して、他の製品候補を前臨床および臨床開発に進めましょう。

•PROTACディスカバリーエンジンの機能を拡張してください。

•臨床試験を無事に完了した製品候補については、販売承認を求めてください。

•最終的には、販売、マーケティング、流通のインフラを確立し、外部の製造能力を拡大して、マーケティングの承認が得られる可能性のある製品を商品化する。

•私たちの知的財産ポートフォリオを拡大、維持、保護します。

•臨床、規制、科学のスタッフを含む、追加の開発スタッフを雇います。そして

•研究、製品開発、将来の商品化の取り組みを支援し、公開企業としての事業を引き続きサポートするために、業務、財務、経営の情報システムと人材を追加してください。

2024年3月31日現在、当社の現金、現金同等物、制限付現金、および有価証券の合計は約12億ドルです。2024年3月31日現在の現金、現金同等物、制限付現金、および有価証券により、2027年までに計画されている営業費用と資本支出の要件を満たすことができると考えています。この見積もりは、間違っていると判明する可能性のある仮定に基づいており、現在の予想よりも早く資本リソースを使用できる可能性があります。私たちの将来の資本要件は、次のような多くの要因に左右されます。

•現在進行中および計画中のベペデゲストラント（ARV-471）、ARV-766の臨床試験、およびベペデゲストラントとARV-766の将来の臨床開発、および現在進行中のバブデグルタミドの臨床試験の進捗状況、費用、結果。

•ARV-393やARV-102を含む他の製品候補と開発プログラムの前臨床および臨床開発の範囲、進捗状況、費用、結果。

•他の腫瘍学および神経変性研究プログラムを含め、当社が追求している他の製品候補の数と開発要件。

•ファイザー、ジェネンテック、バイエルとのコラボレーションの成功。

•製品候補の規制審査の費用、時期、結果。

•当社がマーケティング承認を受けた製品候補のいずれかについて、製品の製造、マーケティング、販売、流通を含む将来の商品化活動の費用と時期。

•マーケティングの承認を受けた製品候補の商業販売から受け取った収益（ある場合）。

•特許出願の準備、出願、手続き、知的財産権の維持と行使、および知的財産関連の請求の弁護にかかる費用と時期。そして

•他のバイオテクノロジー企業や製薬企業と、もしあれば、有利な条件で追加のコラボレーション契約を確立したり、製品候補の開発または商品化のためのライセンス、マーケティング、ロイヤルティ契約、および同様の取引を締結したりする能力。

2021年5月、私たちは2025年に占有される予定の約16万平方フィートの研究室とオフィススペースのリースを締結しました。これは2022年8月に修正されました。一度入居すると、10年間のリース期間中の基本賃料は年間770万ドルから880万ドルの範囲になります。リースの署名と修正に関連して、またテナント改善手当への家主の拠出金を増やすという私たちの選挙に関連して、同額の預金証書を担保にした合計550万ドルの信用状を発行しました。

これらの予想される支出の結果として、継続的な事業に関連して多額の追加資金を調達する必要があります。それまでは、もしあれば、製品の販売から多額の収益を生み出すことができるので、株式募集、デットファイナンス、コラボレーション、戦略的提携、マーケティング、流通、ライセンス契約を組み合わせて、現金需要を賄うことを期待しています。ファイザー、ジェネンテック、バイエルとのコラボレーションにより、将来支払いを受ける可能性がありますが、現在、外部からの確固たる資金源はありません。十分な追加資金が、許容できる条件で入手できない場合や、まったく利用できない場合があります。必要なときに、または魅力的な条件で資金を調達できない場合、研究、製品開発プログラム、または将来の商品化活動を延期、制限、削減、または終了するか、そうでなければ自分で開発して販売したい製品候補を開発および販売する権利を付与する必要がある場合があります。

株式または転換社債の売却を通じて追加資本を調達する場合、これらの証券の条件には、当社の普通株主の権利に悪影響を及ぼす清算またはその他の優遇措置が含まれる場合があります。デットファイナンスと優先エクイティファイナンスは、可能であれば、追加債務の発生、買収や資本支出、配当の申告など、特定の行動を取る能力を制限または制限する契約を含む契約が含まれる場合があります。

第三者とのコラボレーション、戦略的提携、マーケティング、流通、ライセンス契約を通じて追加の資金を調達した場合、当社の技術、将来の収益源、研究プログラム、または製品候補に対する貴重な権利を放棄するか、当社にとって不利な条件でライセンスを付与しなければならない場合があります。

借入金

2018年6月、私たちは研究室とオフィススペースの拡張と改修のための資金を提供するために、コネチカット州と追加の支援契約、または2018年の支援契約を締結しました。2018年9月に2018年の援助契約に基づいて200万ドルを借りましたが、そのうち100万ドルは一定の雇用条件を満たすと免除されました。契約に基づく借入には年率3.25％の金利がかかり、最初の60か月間は利息のみの支払いが必要で、2028年9月に満期になります。2018年の援助契約では、2028年9月までコネチカット州に拠点を置くことが義務付けられています。デフォルトでは、当初の資金提供額である200万ドルの全額を返済し、さらに受け取った資金総額の 7.5% の清算損害賠償金を加えた金額を返済するという罰則があります。2024年3月31日現在、2018年の援助契約では90万ドルが未払いのままです。

アイテム 3.市場リスクに関する定量的・質的開示

私たちは通常の事業過程で市場リスクにさらされています。これらのリスクには、主に金利感応度が含まれます。当社の利息獲得資産は、現金、現金同等物、制限付現金、および有価証券で構成されています。これらの資産から得た利息収入は、2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の合計でそれぞれ1,400万ドルと760万ドルでした。私たちの利息収入は、世界の変化に敏感です

一般的な金利水準、主に米国の金利。2024年3月31日現在、当社の現金同等物は銀行預金とマネーマーケットファンドで構成され、有価証券には利息獲得証券が含まれていました。2024年3月31日および2023年12月31日現在、当社の未払いの負債は合計90万ドルで、固定金利は年率3.25％です。

アイテム 4.統制と手順。

開示管理と手続きの評価

当社の経営陣は、最高経営責任者と暫定最高財務責任者（それぞれ最高執行責任者と最高財務責任者）の参加を得て、2024年3月31日現在の当社の開示管理と手続きの有効性を評価しました。改正された1934年の証券取引法または取引法に基づく規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されている「開示管理および手続き」という用語は、取引法に基づいて提出または提出する報告書で会社が開示する必要のある情報が、指定された期間内に記録、処理、要約、および報告されることを保証するように設計された会社の管理およびその他の手続きを意味します。証券取引委員会の規則とフォームに記載されています。開示管理と手続きには、会社が取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が蓄積され、必要な開示に関するタイムリーな決定を可能にするために、必要に応じて会社の経営陣（最高執行責任者、最高財務責任者、または同様の職務を遂行する者を含む）に確実に伝達されるように設計された管理と手続きが含まれますが、これらに限定されません。私たちの経営陣は、どんなにうまく設計され運用されても、どんなにうまく設計され運用されても、目的を達成するための合理的な保証しか提供できないことを認識しており、私たちの経営陣は、可能な統制と手続きの費用対効果の関係を評価する際に必ずその判断を下します。2024年3月31日現在の当社の開示管理と手続きの評価に基づいて、当社の最高経営責任者兼暫定最高財務責任者は、その日現在、当社の開示管理と手続きは妥当な保証レベルで有効であると結論付けました。

財務報告に関する内部統制の変更

2024年3月31日に終了した会計四半期に、財務報告に対する当社の内部統制（証券取引法の規則13a-15（f）および15d-15（f）で定義されているとおり）に、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高い変更はありませんでした。

パート II-その他の情報

アイテム 1.法的手続き。

私たちは時々、通常の事業過程で生じる訴訟やその他の法的手続きに関与することがあり、結果がどうであれ、訴訟は、弁護および和解費用、経営資源の流用、その他の要因により、当社の事業、財務状況、経営成績および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは現在、重大な訴訟や法的手続きの当事者ではありません。

アイテム 1A.リスク要因。

当社の普通株への投資には高いリスクが伴います。2024年2月27日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書の「パートI、項目1A、リスク要因」で説明されているリスクと不確実性を、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる他のすべての情報とともに、未監査の要約連結財務諸表およびこのフォーム10-Qの四半期報告書の他の場所に記載されている関連事項を含め、慎重に検討する必要があります。新しいリスク要因や修正されたリスク要因が随時出現する可能性があり、何らかの要因または要因の組み合わせが当社の事業、見通し、財政状態、経営成績に与える影響を予測することはできません。2023年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書におけるリスク要因の開示は、このForm 10-Qの四半期報告書に記載されている情報によって認定されています。以下に説明する改訂リスク、または2023年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書にあるリスクのいずれかが実際に発生した場合、当社の事業、見通し、経営成績、および財政状態に重大な影響が及ぶ可能性があります。このような場合、当社の普通株式の取引価格が下落し、投資の全部または一部を失う可能性があります。以下および2023年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書に記載されている改訂リスクは、当社のリスクだけではありません。現在私たちが知らない、または現在重要ではないと判断している追加のリスクや不確実性も、当社の事業、財政状態、または将来の業績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。その他のリスクと、2023年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書から大幅に更新されたと思われるリスクについては、以下を参照してください。

2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に含まれるリスク要因「私たちは、臨床試験の実施を第三者に依存しており、今後も依存すると予想されます。これらの第三者は、そのような試験の完了期限に間に合わないなど、満足のいく成果を上げられない可能性があります。」は、完全に以下のリスク要因に置き換えられます。

私たちは、臨床試験の実施を第三者に頼り続けることを期待しています。これらの第三者は、そのような試験の完了期限に間に合わないなど、満足のいく成果を上げられない可能性があります。

私たちは現在、進行中および計画中の臨床試験の実施を第三者のCROに頼っており、今後も頼りにしていく予定です。現在、ベデゲストラント、ARV-766、またはARV-393やARV-102を含む他の製品候補の臨床試験を独自に実施する予定はありません。また、これまでバブデグルタミドを含む製品候補の臨床試験を独自に実施していません。これらの第三者との契約は、第三者による履行不履行など、さまざまな理由で終了する可能性があります。別の取り決めをする必要がある場合、製品開発活動が遅れてしまいます。

研究開発活動をこれらの第三者に依存していると、これらの活動に対する当社の統制は弱まりますが、責任が軽減されるわけではありません。たとえば、各臨床試験が該当するINDの一般的な治験計画とプロトコルに従って実施されるようにする責任は引き続きあります。さらに、FDAは、データと報告された結果が信頼できて正確であり、試験参加者の権利、完全性、機密性が保護されていることを保証するために、臨床試験の結果を実施、記録、報告する際に、一般に優良臨床基準（GCP）と呼ばれる基準の遵守を義務付けています。

さらに、これらの第三者は他の事業体と関係がある可能性があり、その一部は当社の競合企業である可能性があります。これらの第三者が契約上の義務を首尾よく果たさなかったり、予定された期限に間に合わなかったり、規制要件や定められたプロトコルに従って臨床試験を実施したりすると、製品候補のマーケティング承認を得ることができなくなったり、取得が遅れたりして、製品候補の商品化を成功させることができなくなったり、取り組みが遅れたりする可能性があります。

さらに、私たちは現在、無錫AppTecを含む外国のCRO、CMO、ベンダーに頼っていますが、今後も外国のCROやCMOに頼り続けるでしょう。外国のCMOは、提案されているBIOSECURE法、制裁、貿易制限、その他の外国の規制要件を含む米国の法律の対象となる可能性があります。これにより、コストが増加したり、入手可能な材料の供給が減少したり、そのような材料の調達や供給が遅れたり、潜在的な治療法の購入について政府から多額の約束を得ることができなくなったりする可能性があります。

たとえば、中国のバイオ医薬品産業は中国政府によって厳しく規制されています。バイオ医薬品企業に影響する中国の規制や政府の政策の変更は予測不可能であり、中国の協力者に重大な悪影響を及ぼし、当社の事業、財務状況、経営成績、見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。中国の公衆衛生、経済、政治、社会情勢の変化や、中国と米国や英国などの他の政府との関係に関する不確実性も、計画されている臨床試験のための製品候補を製造する能力に悪影響を及ぼしたり、政府の資金を確保する能力に悪影響を及ぼしたりする可能性があります。その結果、当社の財政状態に悪影響を及ぼし、臨床開発プログラムを遅らせる可能性があります。

アイテム 2.株式の未登録売却および収益の使用。

最近の未登録証券の売上

2024年3月31日に終了した3か月間、証券法に基づいて登録されていない証券は発行しませんでした。

アイテム 5.その他の情報

取締役および役員の取引契約

当社の取締役または役員の誰も、規則10b5-1取引契約または非規則10b5-1取引契約（規則S-Kの項目408（c）で定義されているとおり）を採用または終了しませんでした Form 10-Qのこの四半期報告書の対象となる四半期期間中。

アイテム 6.展示品。

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* ここに提出。

**付属しています。

† この展示品の一部は、規則S-Kの項目601 (b) (10) (iv) に従って省略されています。

署名

1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。