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ペンシルバニア州マルバーン、2024年4月2日（GLOBE NEWSWIRE）— 新しい遺伝子・細胞療法とワクチンの発見、開発、商品化に注力するバイオテクノロジー企業であるOcugen, Inc.（Ocugenまたは当社）（NASDAQ：OCGN）は本日、2023年までの1年間の特定の財務状況に関する一般的な事業最新情報を提供しました。

Ocugenの会長、CEO、共同創設者であるシャンカール・ムスヌリ博士は、「2023年、私たちの勤勉な努力により、画期的な修飾遺伝子治療プラットフォームを中心に、臨床および業務上の目標に向けた継続的な進歩の基礎が築かれました」とOcugenの会長、CEO、共同創設者であるシャンカール・ムスヌリ博士は述べました。「2024年は、失明性疾患に対する修飾遺伝子治療プログラムが大幅に発展し、理解が深まったため、すでに極めて重要な年であることが証明されています。利害関係者におけるこれらの資産の価値について。RP患者を対象としたOCU400の第1/2相試験の有望な初期結果がRMATの指定によりFDAに認められ、この重要な治療法の提供への道のりが加速する可能性があります。FDAの支援があれば、この試験では、網膜下注射を1回行うことで生涯にわたって1回限りの治療が可能になり、遺伝子にとらわれないメカニズムの利点が引き続き実証されると確信しています。」

さらに、同社のOCU410とOCU410ST修飾遺伝子治療プログラムでは、現在、それぞれ乾性AMD（DaMD）とシュタルガルト病に続発するGAの患者を登録しています。2024年2月、Ocugenはシュタルガルト病を対象とした第1/2相OCU410ST試験の最初のコホートで患者への投与を完了し、3月、GAを対象としたOCU410試験の最初のコホートの投与が完了しました。

GA病とスターガルト病の両方の現在の治療環境は非常に限られています。米国の推定100万人の患者GA市場は、最近の医薬品承認により勢いを増しました。ただし、これらの治療法の選択肢には、年に複数回の注射が必要で（コンプライアンスに影響します）、GAに寄与する1つの経路のみを対象としているため、大きな制限があります。OCU410は、脂質代謝、炎症の調節、酸化ストレス、膜攻撃複合体（補体）など、病気に関係する複数の経路を調節します。生涯一度限りの治療を提供する可能性があります。現在、スターガルト病（米国だけで約4万人が罹患している孤児失明症）の患者に対する承認された治療法はありません。

「遺伝子治療のパラダイムを変えるための先駆的な取り組みを進める中で、視力を失うことを常に恐れて生活している患者さんへの献身は揺るぎません」とムスヌリ博士は述べました。「何百万人もの人々がこれらの病気に悩まされている中で、私たちの使命は明確です。病気の進行を止めるだけでなく、視力の維持や改善に役立つ可能性のある治療を提供し、患者が自立を維持できるようにすることです。」

Ocugenのチームは、遺伝子治療試験の継続的な進展を促進するために戦略的にリソースを配分し、ワクチンプログラムを支援するために引き続き政府からの資金提供を求めています。2023年の第4四半期に、当社は粘膜ワクチンの候補であるOCU500が、数十億ドル規模のNIAIDプロジェクトNextGenイニシアチブに選ばれたことを発表しました。その結果、OCU500は2024年半ばに臨床試験に入る予定です。予定されている第1相臨床試験では、OCU500は、肺への吸入と点鼻薬という2つの異なる粘膜経路で検査されます。臨床試験の管理はすべてNIAIDが主導しています。

当社の軟骨修復のための3D再生細胞療法プラットフォームであるNeoCart® は、資金の入手可能性にもよりますが、2024年の後半までに第3相試験を開始する予定です。Ocugenは昨年、NeoCart® を製造するために世界クラスのcGMP施設の改修を完了しました。その後、NeoCart® は完全な最終許可証と入居証明書を受け取りました。同時に、当社は株主と患者にとっての価値を最大化するNeoCartの機会を評価しています。

•OCU400 — RPの幅広い適応症を受けた最初の遺伝子治療プログラムであるOCU400の第3相臨床試験で、幅広いRP適応症についてFDAとの調整を受けました。修正された第3相試験デザインには、RPに関連するRHOやその他の遺伝子変異を持つ成人および小児のRP患者150人が参加します。12月、米国食品医薬品局は、赤血球の治療薬としてOCU400にRMATの指定を行いました。RPは、米国では10万人以上、世界では160万人に影響を及ぼしています。

•OCU410 — 現在、臨床開発のフェーズ1/2段階にあり、患者登録が活発に行われています。最初の患者は、2023年12月にDaMDに続発するGAに対するOCU410の安全性と有効性を評価するための第1/2相試験で投与されました。コホート1（低用量）の投与が完了しました。

•OCU410ST — 現在、臨床開発のフェーズ1/2段階にあり、患者登録が活発に行われています。最初の患者は、2023年11月にシュタルガルト病に対するOCU410STの安全性と有効性を評価するための第1/2相試験で投与されました。コホート1（低用量）の投与が完了しました。OCU410ST臨床試験のデータおよび安全性監視委員会は、OCU410STの安全性と忍容性のプロファイルが良好であると判断し、研究の用量漸増段階で中用量のOCU410STの投与を継続することが承認されました。

•当社は、2023年のフォーム10-Kの提出に関連して、2022年12月31日に終了した年度の連結財務諸表を再表示する予定です。同様に、当社は、2023年と2022年の最初の3四半期のそれぞれについて、修正後の未監査財務情報を2023年のフォーム10-Kに含めます（このような年次および四半期期間はそれぞれ、「修正期間」と呼びます）。

•修正された各期間で確認されたエラーは、あるコラボレーション契約における推定費用に関する当社の非現金会計処理に関するものです。ただし、当社は、このエラーがキャッシュポジション、キャッシュランウェイ、または財務予測に影響を与えるとは考えていません。

•Ocugenの現金、現金同等物、および投資は、2022年12月31日時点の9,090万ドルに対し、2023年12月31日現在の総額は3,950万ドルです。当社は、現在の現金、現金同等物、および投資により、2024年の第4四半期まで事業資金を調達できるようになると予測しています。2023年12月31日現在、当社には2億5,660万株の普通株式が発行されています。

Ocugenは本日、東部標準時午前8時30分に電話会議とウェブキャストを予定しています。決算と最近のビジネスハイライトについて話し合う予定です。Ocugenの上級管理チームが電話会議を主催し、すべてのリスナーが参加できます。準備された発言に続いて質疑応答もあります。

Ocugen, Inc. は、健康を改善し、世界中の患者に希望を与える新しい遺伝子および細胞療法、生物製剤、ワクチンの発見、開発、商品化に焦点を当てたバイオテクノロジー企業です。私たちは、独自の知的資本と人的資本を活用した新しい科学的道を切り開き、勇気ある革新を通じて患者の生活に影響を与えています。私たちの画期的な修飾遺伝子治療プラットフォームは、1つの製品で複数の網膜疾患を治療する可能性を秘めています。私たちは、公衆衛生を支援する感染症と、満たされていない医療ニーズに対応する整形外科疾患の研究を進めています。www.ocugen.comで詳細を確認し、XとLinkedInでフォローしてください。

このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれており、リスクと不確実性の影響を受けます。場合によっては、「予測」、「信じる」、「可能性」、「提案」、「続行」、「見積もり」、「予想する」、「期待する」、「計画」、「意図」、「かもしれない」、「できる」、「かもしれない」、「かもしれない」、「かもしれない」、「するだろう」、「すべき」などの用語を使用して、将来の出来事や結果の不確実性を伝える言葉を使うことがあります見た目のステートメント。このような記述には、会社の臨床開発活動および関連する予想スケジュール、臨床段階プログラムの戦略、事業計画、目標、製品候補の前臨床および臨床開発の計画とスケジュール（治療可能性、臨床的利点とその安全性を含む）、現在進行中の前臨床試験および臨床試験のタイミング、成功、およびデータ発表に関する期待、新しい臨床プログラムを開始する能力に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。キューゲンの財務特定の財務情報の修正による状況と予想される影響。このような記述は、実際の出来事や結果が現在の予想と大きく異なる原因となる多くの重要な要因、リスク、不確実性の影響を受けます。これらおよびその他のリスクと不確実性は、より完全です

証券取引委員会（SEC）への定期的な提出書類に記載されています。これには、SECに提出する四半期報告書および年次報告書の「リスク要因」というタイトルのセクションに記載されているリスク要因、およびOcugenがその後SECに提出する書類における潜在的なリスク、不確実性、およびその他の重要な要素に関する議論が含まれます。このプレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付の時点でのみ述べられているものであり、それ以降の見解を表すものではありません。法律で義務付けられている場合を除き、当社は、このプレスリリースの日付以降、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果として、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述を更新する義務を負わないものとします。