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証券と交換手数料

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アストラゼネカ株式会社

1 フランシス・クリック・アベニュー

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ケンブリッジ CB2 0AA

ユナイテッド王国

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1。

Voydeyaは米国で承認されました

4月2日 2024

Voydeyaは承認しました米国では、ラブリズマブまたはエクリズマブの追加療法として血管外の治療希少疾患PNHの成人の溶血

以下に基づくクラス初の経口D因子阻害剤の承認重要なアルファ第III相試験の結果

ヴォイデヤ（ダニコパン）はラブリズマブの追加療法として米国で承認されました、または血管外溶血（EVH）の治療のためのエクリズマブ発作性夜行性ヘモグロビン尿症の成人 (PNH) .1 ボイディアはアドオンとして開発されたクラス初の経口D因子阻害剤標準治療薬であるウルトミリス（ラブリズマブ）またはソリリス（エクリズマブ）に PNH患者の約10〜20％のニーズに応えます C5による治療中に臨床的に重要なEVHを経験した人阻害剤。2,3

米国食品医薬品局（FDA）の承認に基づいていました極めて重要なアルファフェーズIIIの肯定的な結果について試用版。からの結果試験の12週間の一次評価期間が公表されましたにランセット血液学.2

バート・スコット、医学博士、血液学・腫瘍学部門教授ワシントン大学医療センター、教授、フレッド・ハッチンソンがん臨床研究部門センターは、言いました：「ザ・ Voydeyaオファーの承認 PNH患者のこの小さなサブセットは、次の目的で設計された追加療法です疾病対策を維持しながら、EVHに対処してくださいウルトミリスまたはソリリスと一緒に。 Ultomirisによる末端補体阻害は、生命を脅かすものに対処できます PNHの合併症、有効性と安全性を基にのソリリスは20年近く前に設立されました何年も。」

アレクシオンの最高経営責任者、マーク・デュノイヤー、言った：「の承認クラス初のD因子阻害剤、Voydeyaマーク PNHの治療における重要な進歩であり、私たちの上に成り立っています補完的にイノベーションを推進するためのリーダーシップとコミットメント科学。アルファ試験が示唆しているように、二重補体経路 D因子とC5因子での阻害が最適な治療アプローチかもしれませんこの一部のEVH患者のために、継続できるようにしています実績のある標準治療療法で。」

ALPHA 第III相試験では、有効性と安全性が評価されました経験のあるPNH患者のウルトミリスまたはソリリスのアドオンとしてVoydeyaの臨床的に重要なEVH。結果が表示されました Voydeyaは変化という主要なエンドポイントを満たしましたベースラインから12週目までのヘモグロビンとすべての主要な副次的輸血回避や機能的変化を含むエンドポイント慢性疾患治療の評価- 疲労 (顔面疲労) スコア。2

アルファ第III相試験の結果 Voydeyaは一般的に耐容性が高く、新しいものはありませんでした安全上の懸念が確認されました。裁判では、最も一般的な治療で明らかになった有害事象は、頭痛、吐き気、関節痛でしたと下痢。2

ボイデヤは許可されました米国食品医薬品局とプライオリティによる画期的な治療法の指定欧州医薬品局による医薬品（PRIME）ステータス代理店。Voydeyaはオーファンドラッグも付与されています米国、欧州連合（EU）、日本での指定 PNHの治療。Voydeyaは承認されました日本とおすすめ EUでの承認。規制審査は進行中ですその他の国。

メモ

PNH

PNHはまれで、慢性的で、進行性で、潜在的に生命を脅かす血液疾患。赤い血が特徴です血管内の細胞破壊（血管内とも呼ばれます）溶血）と白血球と血小板の活性化、血栓症（血栓）を引き起こす可能性があります。4-6

PNHは、どんな場合でも起こり得る後天的な遺伝子変異によって引き起こされます出生後の経過時間と異常な血液の産生重要な保護血液細胞表面が欠けている細胞たんぱく質。これらの不足しているタンパク質が補体システムを可能にします。これは免疫システムの一部であり、体に不可欠です感染に対する防御、「攻撃」して破壊または活性化するための防御これらの異常な血球。4 生きるとPNHは衰弱させることがあり、徴候や症状には次のものがあります血栓、腹痛、嚥下困難、?$#@$ 機能不全、息切れ、過度の疲労、貧血濃い色の尿。4、7、8

臨床的に重要なEVH

EVH、血管外の赤血球の除去、 C5で治療されているPNH患者に発生することがあります阻害剤。9、10以降 C5阻害により、PNH赤血球は生き残り、循環することができます。 EVHは、現在生き残っているこれらのPNH赤血球が次の場合に発生する可能性があります補体系のタンパク質で除去できるとマークされています脾臓と肝臓。4,6,11 PNH EVHの患者は引き続き貧血を経験する可能性があり、原因はさまざまで、血液が必要な場合があります輸血。9、10、12、13 A C5で治療されているPNH感染者のごく一部阻害剤の経験は臨床的に有意なEVHで、その結果貧血の症状が続き、血液が必要な場合があります輸血。4、7、14、15

アルファ

アルファは、次のように設計された、極めて重要なグローバル第III相試験です有効性と安全性を評価するための優越性研究 C5阻害剤のアドオンとしてのVoydeyaの経験のあるPNH患者のソリリスまたはウルトミリスの治療臨床的に重要なEVH。二重盲検では、プラセボ対照複数回投与試験では、患者が登録され、それらに加えてVoydeyaまたはプラセボ（2:1）を投与されるようにランダム化されますソリリスまたはウルトミリス療法を12週間続けます。事前に指定された暫定版 63人のランダム化された患者が12人を完了したら、分析が行われました一次評価期間の何週間か、または治療を中止した場合 2022年6月28日の。12週目に、プラセボを服用している患者プラスソリリスまたはウルトミリスはヴォイデヤ+ソリリスまたはウルトミリスに切り替えられ、ヴォイデヤ+ソリリスまたはウルトミリスを服用している患者はさらにこの治療を続けました 12週間です。両方の治療期間（24週間）を完了した患者 2年間の長期延長に参加するオプションがありましたピリオド、そしてソリリスやウルトミリスの他にボイデヤを受け取り続けてください。調査のオープンラベル期間は継続しています。2,16

ヴォイデヤ (ダニコパン)

ヴォイデヤ（ダニコパン）はクラス初の経口因子D阻害剤。薬は効きます補体系タンパク質であるファクターDを選択的に阻害することによってそれは補体系の増幅に重要な役割を果たします応答。制御されない方法でアクティブ化されると、補体カスケードが過剰反応して、体を攻撃に導きます自分の健康な細胞。Voydeyaはブレイクスルーセラピーを与えられました米国食品医薬品局とPRiRityによる指定欧州医薬品局による医薬品（PRIME）ステータス代理店。Voydeyaはオーファンドラッグも付与されています米国、EU、日本での治療に関する指定 PNH。

Voydeyaは、で承認されています治療のためのラブリズマブまたはエクリズマブの追加療法としての米国 PNHの成人のEVHの。

Voydeyaも承認されています日本では、PNHとC5を組み合わせた特定の成人を対象としています阻害剤療法。

アレクシオンはまた、Voydeyaを地理学の単剤療法の候補として評価しています第II相臨床試験での萎縮です。

アレクシオン

アレクシオン、アストラゼネカ希少疾患は、アストラゼネカ内のグループです 2021年の買収後に設立された、希少疾患に焦点を当てていますアレクシオンファーマシューティカルズ社は、希少疾患のリーダーとして 30年以上にわたり、アレクシオンは患者と家族へのサービス提供に重点を置いていますを通じて希少疾患や壊滅的な状態の影響を受けます人生を変えるものの発見、開発、商品化医薬品。Alexionは、新しい分子に研究努力を注いでいますと補体カスケードのターゲットとその開発努力血液学、腎臓学、神経学、代謝障害について心臓病学と眼科。ボストンに本社を置き、マサチューセッツ州、アレクシオンは世界中にオフィスを構え、サービスを提供しています 70カ国の患者。

アストラゼネカさん

アストラゼネカ（LSE/STO/ナスダック：AZN）は、科学主導型のグローバル企業です発見に焦点を当てているバイオ医薬品会社、での処方薬の開発と商品化腫瘍学、希少疾患、バイオ医薬品、以下を含む心臓血管、腎臓と代謝、呼吸器と免疫学。英国のケンブリッジに拠点を置くアストラゼネカは、海外で事業を展開しています 100か国とその革新的な医薬品は何百万もの人々に使用されています世界中の患者。astrazeneca.comにアクセスしてソーシャルメディアで当社をフォローしてください @AstraZeneca。

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参考文献

1。ヴォイデヤ（ダニコパン）の米国処方情報。 2024年3月。

2。リー・JW、ら。の追加発作患者では、ダニコパンからラブリズマブまたはエクリズマブへ夜行性ヘモグロビン尿症と臨床的に重要な血管外性溶血（ALPHA）：二重盲検、無作為化、フェーズ3 試用版。ランセット血液学。2023; 10 (12): E955-E965。

3。クラセカララジ社、他。臨床的に重要な人の有病率安定したC5阻害剤治療を受けた患者の血管外溶血 PNHと疾病対策、生活の質との関係と治療の満足度。発表場所：欧州血液学協会（EHA）ハイブリッドコングレス。2023年6月8〜11日、フランクフルト、ドイツ。アブス PB2056。

4。ブロツキーRA。発作性夜行性ヘモグロビン尿症。血液。2014; 124 (18): 2804-2811。

5。グリフィンM、他。重要な発作性夜行性の血栓症には溶血は必要ありませんヘモグロビン尿症。血液学。 2019; 104 (3): E94-E96。

6。ヒルマン P、ら。補足物発作性夜行性の阻害剤エクリズマブヘモグロビン尿症。N、英語、J 医学の。 2006; 355 (12): 1233-1243。

7。クラセカララジ社、他。 C5阻害剤経験者におけるラブリズマブ（ALXN1210）とエクリズマブの比較 PNHの成人患者：302の研究。血液。2019; 133 (6): 540-549です。

8。ヒルマン P、ら。の効果患者の血栓塞栓症に対する補体阻害薬のエクリズマブ発作性夜行性ヘモグロビン尿症。血液。2007; 110 (12): 4123-4128。

9。ブロツキーRA。補完的な新しい PNHの薬。血。2020; 135 (12): 884-885。

10。リシターノ AM、他アンチコンプリメント発作性夜行性ヘモグロビン尿症の治療：時間は近位補体抑制？のSAAWPからのポジションペーパー EBMT。正面イムノール。 2019; 10:1157.

11。クラセカララジ社、他。長期的に発作患者におけるラブリズマブの安全性と有効性夜行性ヘモグロビン尿症：2つの重要なフェーズ3の2年間の結果研究。エウル J ヘマトール。 2022; 109 (3): 205-214。

12。ベレンセンSら。への新しい洞察補体媒介溶血の治療貧血。彼らの助言ヘマトール。2019; 10:2040620719873321。

13。クラセカララジ社、他社。の監視補体による発作性夜行性ヘモグロビン尿症の患者阻害剤。Am J ヘマトール。2021; 96 (7): E232-E235。

14。リー・JW、ら。ラブリズマブ (ALXN1210) 対補体療法が受けられないPNHの成人患者のエクリズマブ阻害剤：301の研究。血液。2019; 133 (6): 530-539。

15。 Röth Aら。成人患者の輸血要件補体阻害剤を含まない発作性夜行性ヘモグロビン尿症ラブリズマブとエクリズマブの投与：フェーズ3の結果非劣性研究 [要約]。2019年度。グラスゴー、英国編。グラスゴー、イギリス2019。

16。ClinicalTrials.gov。発作性におけるC5阻害薬の追加療法としてのダニコパン臨床的に経験がある夜行性ヘモグロビン尿症（PNH）参加者明らかな血管外溶血（EVH）（アルファ）。NCT 識別子: NCT04469465。こちらから入手できます。 2024年3月にアクセスしました。

エイドリアン・ケンプ

会社秘書

アストラゼネカ株式会社

署名

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日付: 4月2日 2024

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	名前: エイドリアン・ケンプ
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