別紙99.1

NRxファーマシューティカルズ（Nasdaq: NRxP）は、2023年第4四半期および通年の決算を報告し、ビジネスアップデートを提供します

2つの臨床試験、1つのNDA申請、および今後の株式配当のデータを含む、4つの潜在的な短期的なマイルストーン

--2023年には、2024年と比較して、企業の諸経費を50％削減し、純損失全体を25％削減しました。0.20 ドル1株当たりのマイナス収益の改善です。の運転資金への追加8百万ドル2024年第1四半期に。

--同社は、ケタミンと関連技術の販売による2024年の最初の商業収益を予測しています。同社は、アルボージェン・アンド・ロータス・ファーマシューティカルズ社（1975.TW）から、NRX-101の継続的な開発に対して、2024年に最初のマイルストーンの前払い金を受け取りました。

--会社は、統合失調症の根本的な原因を修正する可能性のある最初の薬に関する新しいパートナーシップを発表しました

--フェーズの登録が完了すると、今週はデータがロックされ、今月のトップラインデータが見込まれます2b/3 治療抵抗性双極性うつ病（TRBD）を対象としたNRX-101の試験。試験では、94％の評価の一致が示され、業界の基準をはるかに上回り、服薬コンプライアンスにおける業界の基準をはるかに上回りました

--慢性疼痛と合併性尿路感染症におけるNRX-101の2つの新しい治験薬申請（IND）が米国食品医薬品局（FDA）によって承認されました。

--今週、国防総省が資金提供した、慢性疼痛を治療するためのNRX-101の主要成分であるD-サイクロセリン（DCS）の200人の試験で、データがロックされる見込みですノースウェスタン大学

--複雑な尿路感染症（CUTi）の治療におけるNRX-101の適格感染症製品（QIDP）、ファストトラック、優先審査の指定の付与。先週、QIDP認定データを査読付きジャーナルに掲載しました。NRxはパートナーシップオプションを検討しています

--FOPE Therapeuticsを設立し、静脈内ケタミンと関連技術を開発して発売し、今年FDAの新薬申請を提出する予定です。FDAの承認に先立ち、ホープはナショナルと提携しています503bと503a薬局が、FDAが宣言したケタミン不足に対処しています。HOPEは、NRx、非課税配当による現在のNRx株主、および新規投資家が所有する独立した会社としてスピンアウトする予定です。将来のアンカー投資家からタームシートを受け取っています6,000万ドル上場後は、新規投資の

--HOPEは、重度の自殺傾向のあるうつ病の治療におけるケタミン点滴患者800人を対象とした安全性と有効性を示す4つのランダム化プロスペクティブ試験のデータを発表しています

HTX-100（IVケタミン）の新薬申請（NDA）の臨床的根拠。NDA申請に十分な安定性とCMCデータが期待されます2024年6月。

--追加しました8百万ドルで、運転資本（前払金を含む）510万ドルパートナーのAlvogen、Inc. とロータス・ファーマシューティカルズからのマイルストーン支払い

--規制の厳しい業界で全国的に認められた弁護士に選ばれ、医療専門家でもあります。ジャネット・レンキスト弁護士、会社の取締役会に

--経営陣は、NASDAQの上場コンプライアンスとNRx証券の露骨なショートに対処するための措置を講じました

--電話会議を主催する経営陣、2024年4月1日、で東部標準時午前 8:30

ペンシルバニア州ラドナー、2024年4月1日 /PRNewswire/ — 臨床段階のバイオ医薬品企業であるNRxファーマシューティカルズ株式会社（ナスダック：NRXP）（「NRxファーマシューティカルズ」、「当社」）は本日、2023年12月31日に終了した四半期および年度の決算を発表し、事業の最新情報を提供しました。

「2023年はNRxにとって極めて重要な年でした。私たちは、単一の適応症を対象とした単一の臨床試験から、治験目標を達成しながら、諸経費を 50% 削減し、総費用を 25% 削減し、1株あたり0.20ドルのマイナス収益を改善することで、業務を劇的に合理化しました。今月は2つの主要な試験のデータを期待しており、2024年末までに最初の商業収益が見込まれます。過去1年間、当社はバイオテクノロジー業界史上最も困難なビジネス環境を乗り越えてきました。前例のない逆風にもかかわらず、私たちは双極性うつ病のリード化合物について、慢性疼痛とPTSDのはるかに大きな適応症の権利を保持しながら、重要な商業的パートナーシップを交渉しました」と、NRx Pharmaceuticalsの最高経営責任者兼取締役であるスティーブン・ウィラード法務博士は述べました。「私たちは、慢性疼痛へのリード化合物の使用を含むように知的財産ポートフォリオを拡大しました。また、この治療分野で数十億ドルの機会を開く可能性のある200人の有効性試験の結果が出ると予想しています。ケタミンの安全性と有効性に関する十分なデータを入手して、急性自殺傾向にある静脈内ケタミンの新薬申請を支援しています。私たちはケタミンを中心とした特殊医薬品事業の基盤を確立しました。2024年末までにプラスのキャッシュフローが見込まれています。最後に、複雑な尿路感染症と腎盂腎炎の治療に当社の鉛化合物を使用したことを裏付ける予期せぬデータを受け取りました。腎盂腎炎は300万人のアメリカ人が罹患し、年間15,000人以上が死亡しています。NRxは2024年に大幅な成長が見込まれると信じており、電話会議でさらなる結果を共有することを楽しみにしています。」

第4四半期の臨床、規制、企業のハイライト

治療抵抗性自殺性双極性うつ病に対するNRX-101の開発

同社は本日、自殺願望性双極性うつ病におけるNRX-101の第2b/3相試験で、今週はデータがロックされ、今月のトップラインデータが発表される予定であることを発表しました。2023年、当社は、経口NRX-101が、入院患者の自殺傾向とうつ病の両方を軽減するケタミン点滴の効果を拡大することを実証する第2相試験の結果を発表しました。この試験は、経口NRX-101が効くかどうかを判断することを目的としています

外来患者のうつ病や自殺傾向を軽減します。そうすれば、この薬の潜在的な市場が大幅に広がります。この拡大の可能性は、2023年1月に当社がFDAと行った会合によって導かれました。この会議では、NRxは、はるかに広い適応症である慢性の断続的な疾患である双極性うつ病の治療薬として、NRX-101の承認を求めるよう助言されました。

データ収集が完了すると、完成した患者コホート全体で前例のないデータインテグリティ基準（施設評価者と中央評価者の間の 94% の一致）が達成されました。

2023年に、同社はNRX-101の製造と化学製造管理を完了しました。このイニシアチブにより、（臨床試験が成功すれば）医薬品の上市予定時点で2年を超える有効期間を裏付けるのに十分な安定性データが得られると期待されています。この製造マイルストーンの完了により、当社は化学品製造管理の製造と開発に関連する継続的な支出を削減することができました。

第4四半期から2024年初頭にかけて、当社はAlvogenとLotusとの協力関係を強固にし続け、NRX-101の最終的な開発と商品化を計画するために一丸となって取り組み始めました。これらのパートナーは最近、最初のマイルストーンの500万ドルを会社に前払いしました。以前に発表したように、この治験の成果発表が成功し、FDAとのやり取りがあった場合、将来の開発費をパートナーに振り込むとともに、さらに400万ドルのマイルストーン支払いが行われます。このパートナーシップにより、3億2900万ドルのマイルストーンが見込まれ、純売上高の 15% に達するロイヤリティが得られます。

慢性疼痛の治療のためのNRX-101：

同社は以前、シュニッツァーらが発表した2016年の科学論文と、当社の科学指導者（Sapkoら）が投稿したホワイトペーパーで概説されているように、DCSによる慢性疼痛治療の科学的根拠を詳しく説明しました。2023年、当社は慢性疼痛におけるDCSの使用に関する米国特許8,653,120のライセンスを取得し、慢性疼痛におけるNRX-101の市販薬開発を開始するために、現在受理中の治験薬（IND）申請をFDAに提出しました。

慢性的な痛みは、毎年約300万人が自殺願望を報告しているのに対し、アメリカの成人は5,000万人を超えています。過去20年間、侵害受容性疼痛を治療するための新しい非オピオイド系薬剤はありませんでした。NRX-101は、この適応症の承認を求める最初のN-メチル-D-アスパラギン酸（NMDA）-アンタゴニスト薬になる可能性があります。今日、ケタミンは明らかな限界（依存症、神経毒性、幻覚、点滴の必要性）にもかかわらず、侵害受容性疼痛の治療に適応外で使用されています。

同社は今週、米国国防総省（NCT 03535688）が資金提供した200人のランダム化プロスペクティブ試験でデータロックが発生することを知らされています。この試験では、慢性疼痛のある患者をプラセボではなく1日あたり400mgのDCS（DCS）にランダムに割り付けました。トップラインの結果が続きます。これらの結果が慢性腰痛の治療におけるDCSの有効性を裏付けるなら、DCSとDCSを含む医薬品による慢性疼痛の治療に向けた画期的な治療経路を提供することが期待されます。

HOPE Therapeuticsからスピンアウトし、自殺傾向のあるうつ病の治療におけるNRX-100（ケタミン）のNDAに向けた進展。

NRxが2023年1月にFDAと面会したとき、FDAは、認可された薬局で配合されたジェネリックケタミンを注入するという一般的な臨床診療によって達成された自殺傾向や抑うつが事前に安定していたことに頼るのではなく、ラベル医薬品としてNRX-100（IVケタミン）を開発するよう当社に強く勧めました。その後まもなく、FDAは、配合型のケタミンを使用しないように医師に警告する2通の勧告書のうちの最初の書簡を発行し、そのような薬局の厳格な検査プログラムを開始しました。かつて、ケタミンの鼻腔内投与が自殺傾向の治療に効果的であることが期待されていましたが、急性自殺傾向に対する鼻ラセミケタミンの臨床的有効性を実証する試みは成功していません。

そのため、第3四半期に、急性自殺傾向で入院した患者の安定化を目的としたケタミン静脈注射とプラセボの静脈内投与に関する156人の入院試験（KETIS試験）の結果を組み込むために、フランスのパリのマリオン・ルボイヤー教授とフランスのリヨンのモクラン・アバー教授との科学的共同研究を完了しました。この試験の結果は、プラセボで治療された患者と比較して、ケタミンの静脈内投与を受けた患者の自殺傾向（主要評価項目）と抑うつ（副次評価項目）の両方が統計的に有意に減少したことを示しています。(リンク)

第4四半期に、同社も同様にコロンビア大学からデータのライセンスを受けました。この試験では、マイケル・グルーネバウム博士らは、ミダゾラムにランダム化された患者と比較して、ケタミン静脈内投与にランダム化された患者の気分状態プロファイル（POMS）で測定したところ、1日目の自殺念慮（SSI）（p=0.0003）と抑うつ（P = 0.0234）の急速かつ統計的に有意な減少を示しました。この試験はアメリカ精神医学ジャーナル https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5880701/ に掲載されました。

両方の研究から得られた患者レベルの匿名化されたデータは、現在当社に受領され、FDAが要求する電子形式でまとめられています。当社は、240人近くの参加者を対象としたこれらのランダム化盲検プロスペクティブ試験を患者レベルでのレビューに提出すれば、急性自殺傾向のある患者に対するケタミン静脈注射の予備的な安全性と有効性を実証するのに十分であると考えています。データは23年第2四半期末までにFDAに送信される予定です。

IVケタミンの使用に関するNDAの提出は、自殺願望のあるうつ病の治療における単一患者の使用に適したケタミンのプレゼンテーションの製造を文書化した製造ファイルの提出に左右されます。2023年11月、当社はネフロンファーマシューティカルズ社（サウスカロライナ州ウェストコロンビア）と共同でケタミンの製造を開始しました。これは、ケタミンの単一患者用医薬品の開発を目的としています。この製剤は、既存の形態のケタミン（麻酔用に開発された）の製剤上の欠陥の一部を克服することが期待されており、耐多様性と耐改ざん性の特徴が期待されます。

2024年3月30日、当社はネフロンから503bの薬局基準で製造されたケタミンの最初の商用配送を予約しました。ホープは、今月（2024年4月）から、現在FDAがケタミンの薬物不足を宣言していることを踏まえ、ネフロンの503b薬局ライセンスのもとネフロンと協力して、資格のあるケタミンクリニックにこのプレゼンテーションを配布します。

尿路感染症（UTI）と尿路性敗血症の治療：

UTIの治療は中枢神経系障害の治療にNRX-101を使用することとはかなり異なりますが、D-サイクロセリンは特定の病原体の細胞壁を破壊する役割があるため、もともと抗生物質として開発されました。これは今日精神医学で使われている多くの薬に当てはまります。D-サイクロセリンは、そのNMDA遮断特性による中枢神経系への影響と、効果的な第1世代および第2世代の抗生物質が広く入手可能になったため、1970年代に抗生物質として支持されなくなりました。

2023年第3四半期に、NRxは議会で義務付けられた適格感染症製品（QIDP）リストに記載されている耐性病原体に対してNRX-101とそのコンポーネントをテストし、抗生物質耐性に対する体外での有効性を証明しました大腸菌、シュードモナス、アシネトバクター。したがって、NRxは米国FDAからQIDP指定、ファストトラック指定、優先審査を受けました。

近年、尿路感染症や尿路性敗血症（つまり、尿路に由来する敗血症）を引き起こす一般的な病原体に対する抗生物質耐性の増加により、CUTI、入院、尿路性敗血症による死亡が著しく増加しています。米国疾病予防管理センターの報告によると、毎年170万人以上のアメリカ人が敗血症にかかり、そのうち少なくとも35万人が入院中に死亡するか、ホスピスに退院しています（CDC Sepsis Ref.）。米国では毎年約300万人の患者がCUTIに感染しています（Lodiseなど）。さらに、NRX-101が臨床試験で成功した場合、当社はさらに20年間の特許独占権を獲得することが期待される後続製品の開発を検討します。

QIDPの資格を取得すると、スポンサーは特許の有無にかかわらず、さらに5年間FDAから市場独占権を得ることができます。

当社は、このイニシアチブにNRxの中核資産で資金を提供する予定はなく、パートナーシップ機会の仕組みを模索しています。当社またはそのパートナーがcUTI市場の10％にサービスを提供することに成功した場合、米国での年間300万例（Lodiseなど）、および治療コースあたり3,500ドルを超える可能性のある価格に基づいて、NRX-101からの収益は年間数億に達する可能性があると同社は考えています。

キャッシュランウェイとファイナンス

当社は、ここに記載されている今後のマイルストーンの実現を通じて、事業資金を調達するには、手持ちの現金で十分であると引き続き考えています。

2023年12月31日に終了した四半期および年度の財務結果

2023年12月31日に終了した3か月間、私たちNRxファーマシューティカルズは純損失を2022年の最終四半期の1,020万ドルから2023年には430万ドルに減らしました。これは前年比で60％近く改善しました。同じ時期に、研究開発費を2022年の450万ドルから2023年には250万ドルに削減しました。同時に、臨床試験の登録を大幅に改善して最終決定しました。200万ドルの減少は主に、臨床試験費が110万ドル、株式ベースの報酬が60万ドル、コンサルティングと人件費が20万ドル減少したことによるものです。また、その3か月間で、一般管理費が2022年の540万ドルから2023年には180万ドルに 67% 削減されました。360万ドルの減少は主に、保険費用130万ドル、株式ベースの報酬130万ドル、従業員経費50万ドル、法務・専門コンサルティング料20万ドル、フランチャイズ税費用の20万ドルの減少によるものです。

2023年12月31日に終了した年度について、NRxファーマシューティカルズは純損失を前年の3,980万ドルから3,020万ドルに減らしました。これらの効率性により、純損失は前年比で約1,000万ドル改善し、1株当たりの純損失は前年比で20セント、つまり34％改善しました。その年の研究開発費は、2022年の同時期の1,700万ドルに対し、前年同期は1,340万ドルで、前年同期比 21% 減少しました。3.6ドルの減少は主に、臨床試験および開発費が210万ドル、規制およびプロセス開発コンサルタントに支払われる手数料が90万ドル、株式ベースの報酬が80万ドル減少したことに関連していますが、特許ポートフォリオの拡大に伴う特許費用の20万ドルの増加によって相殺されました。

一般管理費の改善は、他の分野での改善よりもさらに大きいことに注意してください。G&Aは、2022年の2,730万ドルから2023年には1,420万ドルに1,310万ドル減少し、前年比でほぼ 50% 減少しました。

2023年12月31日現在、当社には460万ドルの現金および現金同等物がありました。2024年の最初の3か月で、私たちは運転資本へのアクセスを合計800万ドル改善しました。これは株式売却による290万ドル、Alvogenのマイルストーンの前払いによる510万ドルに相当します。また、財務諸表に示されているように、企業の負債を50％削減しました。

私たちは引き続き、滑走路を拡張するために業務効率化を実施し、収益創出への取り組みに注力しています。私たちは、臨床試験データの短期的な提供と、計画されているHOPE Therapeuticsの発売が、2024年の第2四半期に決定的な出来事になると考えています。

電話会議と Web キャストの詳細

電話会議のライブWebキャストは、本日午前8時30分（東部標準時）に当社のウェブサイトの https://ir.nrxpharma.com/events でご覧いただけます。ウェブキャストのアーカイブは、会社のウェブサイトで30日間公開されます。Webキャストに参加できない参加者は、国内では1-877-704-4453に、海外では1-201-389-0920にダイヤルして、電話で電話会議にアクセスできます。

NRx ファーマシューティカルズについて

NRx Pharmaceuticalsは、中枢神経系障害、特に自殺性双極性うつ病、慢性疼痛、PTSDの治療のためのNMDAプラットフォームに基づいて治療法を開発している臨床段階のバイオ医薬品企業です。同社は、自殺治療抵抗性双極性うつ病と慢性疼痛に対するFDA指定の治験中のブレークスルーセラピーであるNRX-101を開発中です。NRxは、自殺性双極性うつ病の治療のためのNRX-101の開発とマーケティングにおいて、AlvogenとLotusと提携しています。NRX-101はさらに、慢性疼痛の非オピオイド治療薬として、また複雑な尿路感染症の治療薬としても作用する可能性があります。

NRxは最近、米国国立衛生研究所の後援の下で実施された十分に管理された臨床試験の結果と、データ共有契約に基づいてライセンスされたフランスの保健当局から新たに取得したデータに基づいて、Hope Therapeuticsを通じて自殺抑制の治療を目的とした HTX-100（IVケタミン）の新薬申請を提出する計画を発表しました。NRxは、急性自殺傾向のある患者を治療するためのプロトコルの一環として、米国FDAからケタミン開発（NRX-100）のファストトラック指定を受けました。

ホープ・セラピューティクス社について

HOPE Therapeutics, Inc.（www.hopetherapeutics.com）は、NRX Pharmaceuticalsが完全所有する専門製薬会社で、急性自殺傾向とうつ病の治療のためのFDA承認の静脈内ケタミンの開発と販売に注力しています。また、NMDAを標的とした薬物療法の臨床的利益を増強および維持するように設計されたデジタル治療対応プラットフォームも提供しています。

将来予想に関する記述に関するお知らせ

ここに含まれる情報には、改正された1934年の証券取引法のセクション21Eおよび改正された1933年の証券法のセクション27Aの意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの声明には、とりわけ、公募の提案、公募による収益の時期と使用に関する記述が含まれます。将来の見通しに関する記述には、通常、本質的に予測的であり、将来の出来事や状況に依存または参照する記述が含まれます。「かもしれない」、「するだろう」、「すべき」、「期待する」、「計画する」、「信じる」、「意図する」、「楽しみにする」などの表現が含まれます。これらの記述は、将来の出来事または会社の将来の財務実績に関するもので、既知および未知のリスク、不確実性、および会社の実際の業績が、これらの将来の見通しに関する記述によって表明または暗示される将来の業績、活動レベル、業績、または業績と大きく異なる原因となる可能性のあるその他の要因を含んでいます。将来の見通しに関する記述には、既知および未知のリスク、不確実性、および場合によっては会社の制御が及ばないその他の要因が含まれており、実際の結果、活動レベル、業績、業績または業績に重大な影響を与える可能性があり、またそうなる可能性が高いため、将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。将来の見通しに関する記述は、将来の出来事に関する当社の現在の見解を反映しており、会社の業務、経営成績、成長戦略、流動性に関連するこれらおよびその他のリスク、不確実性、および仮定の影響を受けます。会社とその可能性のあるリスク要因についてのより詳細な情報

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ソース NRxファーマシューティカルズ株式会社

詳細については：企業連絡先-LifeSCIアドバイザーズ社のジェレミー・フェファー（jfeffer@lifesciadvisors.com）またはNRxファーマシューティカルズ最高ビジネス責任者、ホープ・セラピューティクス社の共同最高経営責任者、共同最高経営責任者、マシュー・ダフィー、mduffy@nrxpharma.com