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フォーム 6-K

証券および取引委員会

ワシントン、 D.C. 20549

外国の発行者の報告書

の規則 13a-16 または 15d-16 に従い

1934年の証券取引法

2024年3月の月については

コミッションファイル番号:001-11960

アストラゼネカ社

1 フランシス・クリック・アベニュー

ケンブリッジバイオメディカルキャンパス

ケンブリッジ CB2 0AA

イギリスイギリス

登録者がフォーム20-Fまたはフォーム40-Fの表紙の下に年次報告書を提出するか、提出する予定があるかをチェックマークで記入してください。

フォーム 20-F X フォーム 40-F __

登録者が規制 S-T 規則 101 (b) (1) で許可されているように、フォーム 6-K を紙で提出する場合は、にチェックマークを付けてください。

登録者が規制 S-T 規則 101 (b) (7) で許可されているように、フォーム 6-K を紙で提出する場合は、チェックマークを付けてと記入してください。______

このフォームに含まれる情報を提出した登録者が、それによって1934年の証券取引法に基づく規則12g3-2 (b) に従って情報を委員会に提供したことになるかどうかにチェックマークを付けてください。

はい __ いいえ X

「はい」とマークされている場合は、規則 12g3-2 (b) に関連して登録者に割り当てられたファイル番号を以下に記入してください: 82-_____________

アストラゼネカ社

展示品へのインデックス

ウルトミリスは米国でNMOSD用に承認されました

2024年3月25日

Ultomirisは、米国で視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）の成人の治療薬として承認されました

最初で唯一の長時間作用型C5補体阻害薬は、AQP4 Ab+ NMOSDの患者に再発することなく生活できる可能性を提供します

CHAMPION-NMOSD 試験で観察された前例のない再発リスクの低下は、Ultomirisが希少神経疾患の患者さんの旅をどのように再定義するかを浮き彫りにしています

Ultomiris（ravulizumab-cwvz）は、抗アクアポリン4（AQP4）抗体陽性（Ab+）神経脊髄炎視スペクトラム障害（NMOSD）の成人患者の治療のための最初で唯一の長時間作用型C5補体阻害薬として、米国（米国）で承認されました。1

米国食品医薬品局（FDA）の承認は、が神経学の年報に掲載されたCHAMPION-NMOSD第III相試験の肯定的な結果に基づいています。2 この試験では、 Ultomirisが、極めて重要なSoliris PREVENT臨床試験の外用プラセボ群のと比較されました。。

Ultomirisは、独立裁定委員会によって確認されたように、最初の試験での再発までの時間の主要なエンドポイントを満たしました。治療期間中央値 73週間のウルトミリス患者では、の再発はゼロでした（再発リスクの減少：98.6％、ハザード比（95％CI）： 0.014（0.000、0.103）、p

NMOSDは、脊椎や視神経を含む中枢神経系（CNS）に影響を与えるまれで衰弱させる自己免疫疾患です。3-5 NMOSDを患っているほとんどの人は、予期しない再発を経験します。は、神経学的症状の新たな発症または既存の神経症状の悪化を特徴とする予測不可能な再発を経験します。重度で再発するで、永続的な障害を引き起こす可能性があります。6-8 米国でと診断されたNMOSD成人の有病率は、約6,000.9-11

メイヨークリニックの多発性硬化症および自己免疫神経学センターおよびメイヨーの神経免疫学研究所の所長であり、CHAMPION-NMOSD 試験の主任研究者であるショーン・J・ピトック医学博士は次のように述べています。「C5阻害は、 NMOSD再発のリスクを軽減する効果をもたらすことが証明されています免疫系の一部である補体系が、脊髄、視神経、脳の健康な細胞を攻撃するのを防ぎます。本日のFDA 承認により、患者は Champion-NMOSD試験で再発がゼロであった長時間作用型C5阻害薬治療のオプションを利用できるようになりました。これは、NMOSDの治療における再発予防という主要な目標を支持するものです。」

アレクシオンの最高経営責任者、マーク・デュノイヤーは次のように述べています。「アレクシオンははNMOSDのイノベーションの最前線に立ち、人生を変えたり、致命的な再発を恐れずに患者に未来を提供するよう努めてきました。AQP4 Ab+ NMOSDを患っている人に対するC5阻害の確立された有効性に基づいて、8週間ごとの便利な投与スケジュールで、再発を排除する可能性のある変革的で長時間作用型の治療オプションを提供できることを誇りに思います。希少疾患の科学の進歩を可能にする、継続的なの協力と意見を寄せてくれたNMOSDコミュニティに感謝しています。」

全体として、CHAMPION-NMOSD試験におけるUltomirisの安全性と忍容性は、以前の臨床研究や実際の使用と一貫しており、新しい安全性シグナルは観察されませんでした。最も一般的な有害事象（AE）は、COVID-19、頭痛、腰痛、関節痛、尿路感染症でした。2

Ultomirisは、日本では特定のNMOSD成人、では欧州連合（EU）でも承認されています。規制審査は、他の国でも進行中です。

メモ

NMOSD

NMOSDは、の中枢神経系内の健康な組織や細胞を標的にするために免疫系が不適切に活性化されるまれな病気です。3,4 NMOSD患者の約4分の3が抗AQP4 Ab+です。つまり、は特定のタンパク質、アクアポリン-4（AQP4）に結合する抗体を産生します。5,12 この結合は免疫系の一部であり、感染に対する体の防御に不可欠な補体系を不適切に活性化し、視神経、脊髄、脳の細胞を破壊します。3、13、14

女性に最も多く発症し、30代半ばに発症します。男性との子供もNMOSDを発症する可能性がありますが、はまれです。15,16 NMOSDを患っている人は、視力障害、激しい痛み、膀胱/腸機能の喪失、異常な皮膚感覚（チクチクする、チクチクする、熱/冷感など）、協調性および/または動きに影響することがあります。5-7,16 7,18 NMOSDを患っているほとんどの人は、発作とも呼ばれるという予測できない再発を経験します。再発するたびに、視力喪失、麻痺、時には早死などの累積的な障害が発生する可能性があります。6-8 NMOSD は、多発性硬化症を含む他のCNS疾患とは異なる疾患です。が誤診されることもあり、診断までの道のりは長くなることがあります。19-21

チャンピオンモッド

CHAMPION-NMOSDは、NMOSDの成人人を対象としたウルトミリスの安全性と有効性を評価するグローバルな第III相非盲検多施設試験です。この試験には、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、日本の58人の患者が登録されました。参加者はは、抗AQP4抗体検査で陽性、スクリーニング訪問前の12か月間に少なくとも1回の発作または再発、拡張障害状態評価尺度スコアが7以下、体重が40キログラム以上で、NMOSDと診断されたことが確認されている必要がありました。参加者は試験期間中、安定した支持的免疫抑制療法を続けることができました。22

NMOSD再発による長期的な機能的影響の可能性と有効な治療法の選択肢があるため、倫理的な理由からプラセボを直接比較する群は除外されました。有効な治療は、ピボタル・ソリリス・プリベント・クリニカル試験の外用プラセボ群と比較されました。

治療期間の中央値73週にわたって、登録されたすべての患者に、1日目に体重ベースの負荷量を1回投与し、その後、15日目から8週間ごとに体重に基づくの定期的な維持投与を行いました。の主要評価項目は、独立した裁定委員会によってが確認したように、最初の試験中の再発までの時間でした。一次治療期間の終了は、すべての患者が26週目の訪問より前に完了または中止され、さらに2回または件の裁定による再発が観察されたとき、または人のすべての患者が50週目の訪問より前に完了または中止した場合に、2回の裁定的再発が観察された場合に発生する可能性がありました。この試験では、の判定による再発はゼロだったので、一次治療期間の終了は、最後に登録した参加者がの50週間の訪問を終えたときでした。

一次治療期間を終えた患者は、継続中の長期延長期間への継続資格を得ました。

ウルトミリス

ウルトミリス（ravulizumab-cwvz）は、最初で唯一の長時間作用型C5補体阻害剤で、即時、完全な、そして持続的な補体阻害をもたらします。この薬は、体の免疫系の一部である末端補体カスケードのC5タンパク質を阻害することにより作用します。制御されていない状態で活性化すると、補体カスケードが過剰反応し、体自身の健康な細胞を攻撃するようになります。成人患者では、ウルトミリスを8 週間ごとに、たっぷり回投与した後に静脈内投与されます。

Ultomirisは、全身性重症筋無力症（gmG）の特定の成人の治療薬として、米国、EU、日本、その他の国で承認されています。

Ultomirisは、発作性夜行性ヘモグロビン尿症（PNH）の特定の成人の治療薬として、米国、EU、日本、その他の国でも承認されています。また、米国およびEUでは特定のPNHの小児の治療薬としてが承認されています。

さらに、Ultomirisは、米国、EU、日本、およびその他の諸国で、非定型溶血性尿毒症症候群の特定の成人および小児を対象に、補体介在型血栓性微小血管症（AHU）を抑制することが承認されています。

さらに、Ultomirisは、視神経脊髄炎障害（NMOSD）の特定の成人の治療薬として、米国、EU、日本で承認されています。

広範な開発プログラムの一環として、Ultomirisは追加の血液学および神経学の適応症の治療薬として評価されています。

アレクシオン

Alexion、アストラゼネカ希少疾患は、2021年に Alexion Pharmaceuticals, Inc.を買収した後に設立された、希少疾患に焦点を当てたアストラゼネカ内のグループです。アレクシオンはの発見を通じて、希少疾患や壊滅的な状態に悩まされている患者や家族にサービスを提供することに重点を置いています。人生を変える医薬品の開発と商品化。Alexionは、補体カスケードの新しい分子と標的に研究努力を集中し、は血液学、腎臓学、神経学、代謝障害、心臓病学、眼科に開発努力を集中しています。マサチューセッツ州ボストンに本社を置くアレクシオンは、世界中にオフィスを構え、70か国の人の患者にサービスを提供しています。

アストラゼネカ

アストラゼネカ（LSE/sto/Nasdaq：AZN）は、オンコロジー、希少疾患、および心臓血管、腎・代謝、呼吸器系、呼吸器系、{brなど）における処方薬の発見、開発、商品化に焦点を当てた、科学主導の世界的なバイオ医薬品企業です。} 免疫学。英国のケンブリッジに拠点を置くアストラゼネカは、100か国以上で事業を展開しており、その革新的な医薬品は世界中の何百万もの人の患者さんに使用されています。astrazeneca.comにアクセスし、はソーシャルメディア @AstraZeneca で当社をフォローしてください。

連絡先

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参考文献

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2。ピトック、 SJ、他アクアポリン4陽性視神経脊髄炎スペクトラム障害のラブリズマブ。アンニューロール、 2023; 93:1053-1068。

3。ウィンガーチャック DM、他。神経脊髄炎視神経脊髄炎のスペクトル。ランセットニューロール。 2007; 6 (9): 805-815。

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8。マリウス S、他血清陽性と血清陰性の視神経脊髄炎における対照的な視神経脊髄炎：175人の患者を対象とした多施設共同研究。J 神経炎症。 2012; 9:14。

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21。ミーリー MA、他EQ-5Dを使用した視神経脊髄炎スペクトラム障害患者の評価。Int J MS カード。 2019; 21 (3)、129-134。

22。ClinicalTrials.gov。 NMOSDの成人参加者を対象としたラブリズマブの有効性と安全性に関する研究。NCT 識別子:NCT 04201262。こちらから入手できます。 2024年3月にアクセスしました。

ピトック博士はアレクシオンにコンサルティングサービスを提供してきました。

エイドリアン・ケンプ

会社秘書

アストラゼネカPLC

署名

1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は、この報告書に署名者をに代わって正式に署名させ、これにより正式に権限を与えられました。

アストラゼネカ PLC

日付: 2024年3月25日

	投稿者:/s/ エイドリアン・ケンプ
	名前: エイドリアンケンプ
	役職: 会社秘書