Courageous Innovation Clinical Showcase 2024年2月21日、画期的な遺伝子・細胞療法とワクチンを市場に投入し、世界中の患者にアクセスを提供するためにさらに努力することに特化しています

将来の見通しに関する記述 2 このプレゼンテーションには、リスクと不確実性の影響を受けやすい、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。場合によっては、「予測」、「信じる」、「可能性」、「提案」、「続行」、「見積もり」、「予想する」、「期待する」、「計画」、「意図」、「かもしれない」、「できる」、「かもしれない」、「かもしれない」、「かもしれない」、「するだろう」、「すべき」などの用語を使用して、将来の出来事や結果の不確実性を伝える言葉を使うことがあります。見た目のステートメント。このような記述には、当社の臨床開発活動および関連する予定スケジュールに関する記述が含まれますが、これらに限定されません。このような記述は、実際の出来事や結果が現在の予想と大きく異なる原因となる多くの重要な要因、リスク、不確実性の影響を受けます。これらおよびその他のリスクと不確実性は、当社が証券取引委員会（SEC）に提出する四半期報告書および年次報告書の「リスク要因」というタイトルのセクションに記載されているリスク要因を含め、証券取引委員会（SEC）への定期的な提出書類に詳しく記載されています。このプレゼンテーションで発表する将来の見通しに関する記述は、このプレゼンテーションの日付の時点でのみ述べられています。法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果として、このプレゼンテーションの日付以降に、このプレゼンテーションに含まれる将来の見通しに関する記述を更新する義務はないものとします。

3アジェンダオープニング：Ocugen修飾遺伝子治療プラットフォームおよびプログラムの会長、CEO、共同創設者であるシャンカール・ムスヌリ博士：Ocugen修飾遺伝子治療市場の可能性：CSO兼研究開発責任者のArun Upadhyay博士：Mike Shine、コマーシャル、Ocugen Q＆A 10分間の休憩パネル：クリニックでの修飾遺伝子治療とOCU400の司会 H.C. Wainwrightの株式研究担当マネージングディレクター • Lejla Vajzovic博士、テニュア付き眼科准教授、デュークアイセンターとデュークのデューク硝子体網膜フェローシッププログラムのディレクター大学医学部 • バイロン・ラム眼科教授、マーク・J・デイリー博士、マイアミ大学眼科寄贈講座長 • 修飾遺伝子治療の発明者、ハーバード大学医学部OCU400の教員、シファ・プレシジョンCEO兼CSO、ニーナ・ハイダー博士 • 12か月の治療を終えた第1/2相臨床試験の参加者

4 私たちは、勇気ある革新を通じて影響を与えるためにここにいます。2013年にペンシルバニア州マルバーンに本社を設立。従業員数は約61人（米国）ティッカーシンボル OCGN研究開発センター（インド、ハイデラバード）会社概要私たちの価値観、尊敬、誠実さ、チームワーク、説明責任

勇気ある革新を通じて、私たちはファーストインクラスのプラットフォームを活用して、満たされていない深刻な医療ニーズに対応します。修飾遺伝子治療プラットフォームファーストインクラス • 治療の焦点：ニーズが満たされていない遺伝性網膜疾患と大失明症 • 差別化要因：マスター遺伝子調節因子; 遺伝子にとらわれないアプローチ •パイプライン：o OCU400（Ph1/2）：RP* & LCA**; FDA からの希少疾病用医薬品指定米国食品医薬品局（FDA）のRMAT Ph3対象：2024年3月/4月 o OCU410（Ph1/2）：ドライAMD o OCU410ST（Ph1/2）：スターガルト、FDA吸入ワクチンプラットフォームからの希少疾病用医薬品指定ファーストインクラス • 治療の焦点：インフルエンザとCOVID-19 • 差別化要因：耐久性と伝播制御を向上させるための吸入 • パイプライン：o OCU500（プレクリン）：COVID-19ワクチン（NIH/NIAID次世代コラボレーション — Ph1：2024年初頭に予定）o OCU510（プレクリン）：4価インフルエンザ o OCU520（プレクリン）：COVID-19 + インフルエンザコンボ再生細胞治療プラットフォームクラス最優先 • 治療の焦点：関節軟骨病変 • 差別化要因：3D足場 • パイプライン：o NeoCart（Ph3）：膝の関節軟骨欠損症、Ph3ターゲット：2H2024o完成したcGMP施設FDA*RPによるRMAT指定の構築、網膜色素変性症**LCA、リーバー先天性黒内障 5

6 実施年に入りました。新たに太平洋標準時7ドル、購入目標を8ドルに引き上げます臨床の進捗状況に基づいて目標価格を8ドルに引き上げる価値の高い遺伝子治療を実施することで、2023年に達成された主要な遺伝子治療マイルストーンの評価が高まる • Ph3で幅広いRP適応についてFDAと調整した最初の遺伝子治療プログラム • OCU410 Ph1/2臨床試験（ドライAMD/GA）で投与を開始 • OCU410STで投与を開始 Ph1/2臨床試験（Stargardt）2024年の主要な遺伝子治療目標マイルストーン • 2026年のBLA承認に沿って、OCU400 Ph3臨床試験を開始し、効率的に募集してください。目標 • OCU400 Ph3の臨床最新情報を引き続き提供する • GA患者を対象としたOCU410 Ph1/2臨床試験の安全性/有効性に関する暫定的な最新情報を提供する • スターガルト患者を対象としたOCU410ST Ph1/2臨床試験の安全性/有効性に関する予備的な最新情報を提供する • OCU400の大手製薬パートナーを確定し、患者と株主にとっての価値を最大化する

オクゲンの遺伝子治療 — 根本的に変わる遺伝子治療 20世紀の破壊的バイオテクノロジー • ペニシリン • ポリオワクチン • 組換えDNA • モノクローナル抗体の生産 • 遺伝子組み換え細菌 21世紀のバイオテクノロジーイノベーション • ヒトゲノムの完全配列決定 • 遺伝子および細胞療法/CRISPR • 最初の市販の遺伝子治療 • mRNAワクチンオクゲンの修飾遺伝子治療（MGT）— ファースト広範な突然変異にとらわれない多因子遺伝子治療 • 現在の遺伝子治療/CRISPR：高価で、突然変異特異的で、通常は超希少遺伝子に対応します患者グループ • Ocugen MGT：単一の治療法で幅広い種類の遺伝性網膜疾患患者を治療できる可能性 • 生涯に一度限りの治療法として数百万人が罹患する疾患（乾性AMD）を対象に研究中 7

Ocugenの修飾遺伝子治療は、ホメオスタシスを回復し、視力を維持するために設計されたクラス初のプラットフォーム技術です。遺伝子治療プラットフォーム：遺伝性網膜疾患とニーズが満たされていない大失明疾患 • 差別化要因：「マスター遺伝子調節因子」、OCU400（NR2E3）への遺伝子にとらわれないアプローチは、ヒト（Ph 1/2）で視力を改善することが示されています RHO遺伝子変異のある患者。o OCU410（RORA）は、加齢性黄斑の乾燥に直接寄与する4つの経路を有益に改変することが示されています複数の動物モデルにおける変性（乾燥AMD）• パイプライン：o OCU400（Ph1/2）：RP*とLCA**; FDA/EMAから希少疾病用医薬品指定、FDAからRMAT指定 Ph3開始目標：2024年3月/4月 oOCU410（Ph1/2）進行中：GA o OCU410ST（Ph1/2）進行中：スターガルト病または受け取った希少疾病用医薬品の設計 FDAからの*RP、網膜色素変性症**LCA、リーバー先天性黒内障 8

網膜色素変性症：未解決の必要性が高い遺伝性網膜疾患110,000 RP網膜色素変性症（RP）• RPは、網膜の細胞の破壊と喪失を伴うまれな遺伝性疾患のグループです • RPは100を超える遺伝子の変異と関連していますリーバー先天性黒内障（LCA）• LCAは遺伝性の網膜疾患の一種です光受容体の変性や機能障害が原因の、出生時の重度の視力障害または失明を特徴とします • LCAは、20を超える遺伝子のうちの1つにおける突然変異と関連しています。疾患の概要有病率15,000 LCA 1.5m RP 180,000 LCA 患者体験利用可能な治療オプションと目標現在承認されている治療法：Luxturna® • RPE65変異を持つ患者のみに使用限定、または米国でのRPE65の有病率：1,000〜2,000 o RPE65の世界的な有病率：6,000の治療目標 •RPとLCAの病気は進行性と退行性があるため、視力の安定化はRPとLCAの患者にとって非常に重要です • 残存視力の維持、病気の進行の遅延、または視力の改善は、患者の生活の質に大きな影響を与える可能性がある網膜炎色素変性症レーバー先天性アメロシス 9

OCU400：RPとLCA 1のための新しい遺伝子にとらわれない修飾遺伝子治療 FDAとEMAがすべてのRPとLCA変異に希少疾病用医薬品指定を拡大 FDAがNR2E3とRHO変異に関連するRP適応症に対してRMAT指定を付与 OCU400は現在の遺伝子治療アプローチの欠点に対処します •遺伝的に多様な遺伝に対する広域スペクトルの遺伝子にとらわれないアプローチ網膜疾患 • 網膜機能を維持/改善/回復させる可能性のある、ヒトの核ホルモン受容体遺伝子、NR2E3で構成されています • 網膜機能を維持/改善/回復させる可能性のある1回限りの治癒療法として開発中です網膜下単回注射第3相試験を2024年3月/4月に開始予定 • FDAは、試験デザインと主要評価項目 o Ph1/2の結果に基づく好ましい設計に合意しました • 最初の遺伝子にとらわれない/多突然変異のPh 3 RP試験 • Ph3試験期間-患者への投与から10年間

• OCU400は、さまざまな突然変異や用量レベルの被験者で引き続き安全で耐容性が高かった • 有効性の測定結果から、治療を受けた目のベストコレクト視力（BCVA）とマルチルミナンスモビリティテスト（MLMT）、および低輝度視力（LLVA）の傾向が良好であることが示唆されています • 被験者の89％（16/18）が、BCVAまたはLLVAのいずれかで治療を受けた眼の温存または改善を示しましたまたはベースラインのMLMTスコア • 78％（18/14）の被験者が、ベースラインからのMLMTスコアで治療を受けた目の安定または改善を示しました • 80％（8/10）RHO変異の被験者は、ベースラインからMLMTスコアが安定するか上昇しました • RHO患者の治療効果は、OCU400 Ph 1/2の遺伝子にとらわれない作用機序を裏付けています。安全性と有効性のまとめ 11

網膜色素変性症の治療における網膜下OCU400遺伝子治療の有効性、安全性、耐容性を評価するための第3相多施設ランダム化研究

RPとLCA—満たされていないニーズと治療効果の目標8 • RPやLCAなどのIRDは、網膜、目の後ろの光に敏感な組織に影響を与える異種の遺伝性疾患のグループです。時間の経過とともに徐々に視力を失い、最終的には失明する可能性があります。視力の安定は、進行性と退行性のため、RPとLCAの患者にとって非常に重要ですこれらの病気の性質 • 残存視力の維持、病気の進行の遅延、または視力の改善は、患者の生活の質に大きな影響を与える可能性があります。このような結果は、罹患した個人の生活の質を高めるだけでなく、最終的に視力回復につながる可能性のある将来の治療法への希望も与えます。• 包括的なケア、早期診断、および新しい治療法へのアクセスは、RPおよびLCA患者の視力を安定させるための戦略に不可欠な要素です 13

14 フェーズ3研究デザイン LDNA：輝度依存性ナビゲーション評価研究デザイン集団 • 網膜色素変性症の臨床的および分子的診断を受けた8歳以上の患者の主な適格基準 • BCVA≤75文字および35文字以上（ETDRSチャート）• 500ルクス以下でLDNAを実施できるが、スクリーニング訪問時に0.35以下でLDNAに合格できない • 光受容体の存在エンドポイント • プライマリ治療中の反応者（ベースラインから得られるLDNA ≥ 2ルクスレベル）と対照群（セカンダリー）の割合 • 反応を示す目の割合（LDNA ≥ 2ルクスレベル）治療と対照におけるベースラインから）•治療と対照のBLAファイリングにおける奏効者（LLVAスコアのベースラインからの変化が0.3logmarの場合）の割合（BLAファイリング未処理）14

15 第3相研究：統計的考慮事項サンプルサイズ（N=150）、2群（RHOおよび遺伝子にとらわれない）集団 • 各群に75人の参加者を登録します • 各群の参加者（N=75）は、治療群（OCU400の眼あたり2.5 x 1010 vg）と未治療対照群に2：1でランダム化されます。• このサンプルサイズは、各群の統計的検出力の目標レベルを達成するために必要です（RHO HOとジーン・アグノスティック)。仮定 • 奏効率は次のとおりになると予想されます。• 治療意図集団における第1/2相試験の結果に基づくと、積極的な治療（OCU400）で0.50、以前の研究に基づいて未治療対照で0.1％、患者のランダム陽性反応力を考慮すると、奏効率は0.1です • 90％以上の仮説 • 主要な有効性仮説は、RHOサブグループの対照と比較して治療群の方が奏効率が高いというものです。• 条件付き有効性仮説は、遺伝子にとらわれないサブグループの対照群と比較して、治療を受けた方が回答率が高いというものです。15

フェーズ1/2の患者集団第3相試験の「集団の治療意図」基準を満たす* RHO +AR-NR2E3被験者（-有害事象、センチネル）、および上限効果（RHO）被験者; ^ 上限効果（AR-NR2E3）# AR-NR2E3被験者：5ルクスレベルのベースラインMLMT、1ラックスレベルの改善により、0〜6ルクスのオールドスケールで上限効果が得られましたレベル向上：LLVA：5文字以上の変更 MLMT：ルクスレベルの安定性の1つ以上の変更：LLVA：±4文字変更 MLMT：0ルクスレベルの変化 LDNA：輝度依存ナビゲーション評価（最新のモビリティコース）•幅広い光の強度（0.04-500ルクス）とルクスレベル（0-9）•ルクスレベルとルクス強度の間の均一な相関 ^ ## 16

OCU400：RHO患者に遺伝子にとらわれない効果を示すベースライン安定化から両方のパラメーターで安定化または改善が見られました：LLVA：±4文字変更 MLMT：0のルクスレベルの改善：LLVA：5文字以上の変化 MLMT：ラックスレベル17の1以上の変化*主要エンドポイント：治療群と対照群における反応者（ベースラインからのLDNA≥2ルクスレベル-研究目）の割合 50％以上のITT RHO患者がレスポンダー基準を満たしています LDNA：輝度依存ナビゲーション評価（最新のモビリティコース）•幅広い光強度（0.04〜500ルクス）とルクスレベル（0-9）• ルクスレベルとルクス強度の間の一様な相関

RP LCA 成人および小児科 • FDAとEMAの両方がRPとLCAの広範な希少疾病用医薬品指定を付与 • FDAからRMAT指定を受けました RHO NR2E3 CEP290適応症 2024年下半期にLCA適応を目指す予定網膜色素変性症（RP）の治療2023年12月、安全性を評価するための第3相臨床試験デザインの重要な側面についてFDAから調整を受けましたそして、RP（広適応症）患者におけるOCU400の遺伝子にとらわれない効果を確立するためのOCU400の有効性 OCU400：臨床開発と承認の可能性への期待される経路 18

OCU400 RP — 米国およびEU市場の可能性 • 最初の5年間の予測普及率 3%-15% • 5年間の収益:470億ドル予測* 0 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 2026 2027 2028 2029 2030 年売上高の二元利益 19 *内部モデリング：1) ウォン、CH、リー、D.、ワン、N他米国における遺伝子治療の推定年間経済的影響。ジーン・サー30、761—773（2023）2）ゴングJ、チャンS、ファッソ・オピーA、ガルビンO、モニスLS、アールD、ダーラムT、メンゾ・J、リー・N、ダフィー・S、ドルギン・J、シャーマンMS、フィオラニC、バンハジJ、デーリー・A. アメリカ合衆国における遺伝性網膜疾患の影響疾病費の観点から見ると、（米国）とカナダ。クリン・オフタルモール。2021; 15:2855-2866 3）マンロン・シュー、イー・ザイ、イアン・M・マクドナルド、網膜色素変性症の視野進行。投資します。オフタルモール。ビス。Sci. 2020; 61 (6): 56。• 価格の仮定米国：1回あたり75万ドル（患者1人あたり150万ドル）• 価格の仮定EU：1回の投与あたり60万ドル（患者1人あたり120万ドル）

OCU400 RP — 米国およびEU市場の可能性 • 最初の5年間の予測普及率 3%-15% • 5年間の収益:470億ドルの予測 • 下振れ:300億ドル* 0 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 20 2026 2027 2028 2029 2030 年年間の損益収益減少 20 下振れの前提条件:• 価格の仮定米国:1用量あたり425,000ドル (85万ドル) 患者1人あたり）• 価格仮定 EU：1回あたり37.5万ドル（患者1人あたり75万ドル）

OCU410 GA市場の可能性 • 最初の5年間の予測普及率米国：2％-8％、EU：1％〜4％ • 最初の5年間の累積収益予測：750億ドル* 0 5 10 15 20 25 2027 2027 2028 2029 2031 年売上高で二億円• 価格仮定米国：1回あたり225万ドル（患者1人あたり45万ドル）• 価格仮定EU：1回の投与あたり20万ドル（患者1人あたり40万ドル）*内部モデリング：1）サルダSP、ヘイズA、ベクタスM、タクールT、チャオW、イントーシアM、ウロンスキーS、ジョーンズDLに基づいています。地理的萎縮による人文的および経済的負担：系統的文献レビュー。Clin Ophthalmol。2021; 15:4629-4644 2）ナビン・パウデル、ローラ・ブレイディ、ペティア・ストラティエバ、アヴリル・ダリー。アメリカ合衆国（米国）、ドイツ、ブルガリアにおける進行した加齢性黄斑変性症（AMD）の社会経済的負担。投資します。オフタルモール。ビス。サイエンス 2023; 64 (8): 1746. 21

22 Ocugen™ Vision 完全に統合された患者中心のバイオテクノロジー企業です。公衆衛生を支援するワクチンと、果敢な革新を通じて満たされていない医療ニーズを対象とした遺伝子・細胞療法に焦点を当てています

23 Ramakanth博士はH.C. Wainwrightの株式調査担当マネージングディレクターで、その研究はヘルスケア分野に焦点を当てています。彼の研究は、オンコロジー、創傷健康、医療機器、脊椎の健康、AI創薬を扱う企業を対象としています。ラマカンス博士は、ライフサイエンスの株式アナリストとして20年以上の経験があり、バイオテクノロジー業界でも7年間の経験があります。H.C. ウェインライトに入社する前は、ラマカンス博士はジェフリーズとメリルリンチの両方でジュニアアナリストとして大型株医薬品を担当していました。ラマカンス博士はファースト・アルバニーとロッドマン・アンド・レンショーの両方でジュニアアナリストでもあり、バイオテクノロジー企業に焦点を当てていました。また、ベンチリサーチを行い、Regeneron Pharmaceuticals, Inc.で前臨床医薬品開発グループを指揮しました。彼の学歴には、ユタ大学で薬理学/毒物学の博士号、ラトガーズ大学で経営学修士号、オーバーン大学で薬学の修士号、インドのBITSで薬学学士（優等学位）を取得したことが含まれます。ラマカンス博士はまた、テキサス大学MDアンダーソンがんセンターでポスドク研究員を務めました。スワヤンパクラ・ラマカンス博士

ニーナ・ハイダー博士、ハイダー博士は、世界的に有名な遺伝学者であり、複数の遺伝子治療をクリニックにもたらしてきた先見の明のある科学者、シファ・プレシジョンの創設者です。ハーバード大学医学部、国立衛生研究所（NIH）、米国議会、国立科学財団（NSF）、NASAなどの機関で、数多くの指導的役割や運営委員会を歴任してきました。ハイダー博士は国際的に認められた科学者で、約50件の研究論文、レビュー、本の章を執筆しています。彼女の作品は3,000回以上引用され、他の国の教科書にも載っています。ハイダー博士は、現在の医療制度のニーズとギャップを理解しており、個別化された精密医療を実現するためのソリューションとしてシファプレシジョンを構築し、すべての人の健康状態を改善するためのプレシジョン療法を開発しました。ハイダー博士は、若手科学者の教育、多様でインクルーシブな環境の支援と創造、そして若い学生の成長の指導と育成に強い関心と献身を持っています。彼女はメンタリングに関するタスクフォースの議長を務め、BIPOCコミュニティのレジリエンスに関するワークショップに講演者として招待され、HMSでポジティブ・マインドフル・ウェルネス・ワークショップとマインドフルネスの科学コースを開発しました。ハイダー博士は引き続きハーバード大学医学部で教え、若い学者にマインドフルイノベーターになる方法を教えています。

バイロン・L・ラム、医学博士ラム博士は、マイアミ大学ミラー医学部バスコム・パーマー眼科研究所のマーク・J・デイリー教授です。ラム博士は、遺伝性網膜疾患、神経眼学、眼疫学の分野で専門知識とトランスレーショナルリサーチの経験を持つ臨床科学者です。彼の研究の焦点には、遺伝子治療、臨床視覚機能検査、眼科分子イメージング、およびバイオマーカーが含まれます。臨床研究に加えて、ラム博士はリーバー遺伝性視神経症や遺伝性網膜疾患など、数多くの臨床試験を実施してきました。ラム博士はアメリカ眼科学ジャーナルの編集委員を務めています。彼は教科書「視覚の電気生理学：臨床試験と応用」の著者です。

Lejla Vajzovic、MD、FASRS Vajzovic博士は硝子体網膜外科医で、デューク大学医学部の終身眼科准教授で、成人および小児の網膜疾患と外科を専門としています。彼女は開発の初期段階から後期段階にある数多くの全国臨床試験の主任研究者を務めています。彼女の研究対象は、乾性および湿潤性加齢性黄斑変性症、糖尿病性網膜症、静脈閉塞性疾患などの小児から成人の網膜疾患、硝子体網膜外科疾患にまで及びます。彼女はデューク小児網膜および視神経センターの共同所長であり、デューク大学人工再生視覚センターの所長を務めています。そこでは、完全な失明者に視力を回復させるための遺伝子治療の提供とデバイスの移植を行っています。影響力のある教育者である彼女は、デューク大学初の小児網膜上級コースや、国際デューク大学フェローズ、硝子体外科の一般進学コースなど、非常に成功した国内外のいくつかのコースを企画し、指導しています。彼女は有名なデューク硝子体網膜外科フェローシップのディレクターであり、デュークアイセンターの継続医学教育プログラムのディレクターでもあります。さらに、網膜学会、米国眼科学会（AAO）評議員および米国網膜専門医会（ASRS）の治療における研究および安全委員会メンバーも務めています。彼女は網膜学会、黄斑学会、クラブジュール・ゴニン協会の会員に選出されています。