別紙99.1


Ocuphire Pharmaは、第4四半期および2023年通年の決算を発表し、企業の最新情報を提供します
 
ミシガン州ファーミントンヒルズ、2024年3月8日（GLOBE NEWSWIRE）— 網膜および屈折矯正眼疾患の治療のための小分子療法の開発と 商品化に焦点を当てた臨床段階のバイオ医薬品企業であるOcuphire Pharma, Inc.（Nasdaq：OCUP）は本日、第4四半期および12月に終了した通期の決算を発表しました 31、2023、そして企業の最新情報を提供しました。
 
「Ocuphireは2023年に成功を収め、規制と開発の面で目覚ましい成果を上げ、今後1年間のさらなる進歩への道を開きました」と、OcuphireのCEOであるM.D.、M.B.A.、M.S.、M.S.、George Magrathは述べました。「私たちの戦略的焦点は網膜パイプラインの進歩にあり、糖尿病性網膜症（「DR」）におけるAPX3330を進めるための後期段階の臨床プログラムを準備しています。APX3330は、視力を脅かす疾患に進行するまで監視され治療されない非増殖性糖尿病網膜症の患者の病気の進行を遅らせるための有望な経口治療選択肢になると考えています。」
 
臨床と規制の最新情報
 
3330
 
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2023年1月、Ocuphireは、中等度から重度の非増殖性DR（「NPDR」）と軽度の増殖性DR（「PDR」）を含む、 DRの被験者103人、および中心視力を失わない糖尿病性黄斑浮腫の患者を対象に実施されたZETA-1第2相試験の有効性と安全性の結果を報告しました。両眼糖尿病網膜症重症度尺度（「DRSS」）の個人尺度では、3段階以上の 悪化が見られました。APX3330は、糖尿病患者にも良好な安全性と耐容性を示しました。
 
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2023年10月、OcuphireはFDAとフェーズ2の終了会議を開き、登録の主要評価項目である双眼鏡DRSSパーソン尺度で3段階以上悪化することを目指して調整しました。
 
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2024年2月、Ocuphireは、フェーズ3の臨床試験プロトコルと統計分析計画に関する合意を求めるために、特別プロトコル評価（「SPA」）を提出しました。研究デザインに関する詳細 と予想される時期は、FDAと合意に達した時点で共有されます。
 
フェントラミン点眼液 0.75%（「PS」）
 
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2023年9月、オクファイアとビアトリス株式会社（「ビアトリス」）は、薬理学的に誘発された散瞳症の治療薬として、RYZUMVI™ というブランド名でPSをFDAに承認したと発表しました。 2023年、当社は、Viatrisとのライセンス契約に関連して規制当局の承認というマイルストーンを達成した時点で、Viatrisから1,000万ドルの現金支払いを受け取りました。 RYZUMVIは2024年の前半に発売される予定です。
 
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当社は、角膜屈折矯正手術後の薄暗い（中視）光条件下での視力低下の治療に提案されている適応症 のPSを評価するために、LYNX-2第3相試験の臨床試験プロトコルと計画統計分析について、SPAに基づいてFDAから同意を受けました。Viatrisは、2024年の前半にもこの適応症のフェーズ3開発を続ける予定です。
 
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VEGA-2の第3相試験は、老眼の主要評価項目を達成しました。Viatrisは、2024年前半もフェーズ3の開発を続ける予定です。
 
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角膜屈折矯正手術後の薄暗い（中視）光条件下での視力低下の治療におけるPSの開発は、Viatrisとのライセンス契約 の条件に基づき、Viatrisから資金提供を受ける予定です。
 
コーポレートアップデート
 
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2023年8月、Ocuphireはリンカーン・パーク・キャピタル・ファンド合同会社（「LPC」）と普通株式購入契約を締結しました。この契約に基づき、Ocuphireは、 LPCに最大5,000万ドルの普通株式を購入するよう指示する唯一の権利を持ちますが、義務ではありません。
 
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2023年11月、Ocuphireはジョージ・マグラス、医学博士、経営学修士、修士を最高経営責任者および取締役会のメンバーに任命しました。マグラス博士はリック・ロジャース、経営学修士、暫定最高経営責任者、社長の後任となりました。ロジャース氏は引き続き取締役会のメンバーです。
 
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2023年11月、オクファイアは経営学修士のジョセフ（ジョー）・K・シャッハルを最高執行責任者に任命しました。
 
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2024年2月、オクファイアは最高財務責任者にニラヴ・ジャヴェリを最高財務責任者に任命し、アシュワス（アッシュ）・ジャヤゴパル博士、経営学修士を最高科学技術開発責任者に任命しました。
 
2023年12月31日に終了した第4四半期および通期の財務ハイライト
 
2023年12月31日現在、オクファイアの現金および現金同等物は約5,050万ドルです。現在の予測に基づくと、経営陣は、現在の手元現金 は2025年半ばまでの事業資金を調達するのに十分であると考えています。
 
ライセンスとコラボレーションの収益は、第4四半期と2023年12月31日に終了した年度のそれぞれ170万ドルと1,900万ドルでしたが、第4 四半期と2022年12月31日に終了した年度の両方で3,990万ドルでした。2023年の収益の一部は、Viatrisから受け取った1,000万ドルのマイルストーン支払いから得られました。これは、薬理学的に誘発された 散瞳症の治療薬としてFDAがRYZUMVIを承認したことによるものです。2023暦年に計上された収益の残高は、Viatrisライセンス契約に関連する研究開発サービスの成果に関するものです。2022暦年の収益は、第4四半期に締結されたViatris ライセンス契約から得られましたが、程度は低いものの、Viatrisによる研究開発サービスの払い戻しから得られました。

一般管理費は、第4四半期と2023年12月31日に終了した年度の一般管理費がそれぞれ330万ドルと1,200万ドルでしたが、2022年12月31日に終了した第4四半期と年度では210万ドル、730万ドルでした。前年比で増加したのは、給与関連費用、 株式ベースの報酬、その他の人件費関連費用、専門サービス料、法的サポート、事業開発活動およびその他の費用によるものです。一般管理費 には、2023年12月31日および2022年に終了した年度におけるそれぞれ240万ドルと110万ドルの株式ベースの報酬費用が含まれていました。
 
研究開発費は、第4四半期と2023年12月31日に終了した年度の研究開発費がそれぞれ380万ドルと1,770万ドルでしたが、2022年12月31日に終了した第4四半期と年度では360万ドルと は1,440万ドルでした。この増加は主に、PSの臨床費の増加、APX3330とPSの製造および毒物学活動の増加、 株式ベースの報酬を含む給与費の増加、およびその他の運営費によるものです。これらは規制活動の減少によって相殺されました。Viatrisライセンス契約に従い、PSの開発に関連するOcuphireの予算研究開発費は、 がViatrisから全額払い戻されます。研究開発費には、2023年12月31日、2022年12月31日に終了した年度におけるそれぞれ110万ドルと70万ドルの株式ベースの報酬費用が含まれていました。
 
2023年12月31日に終了した第4四半期および年度の純損失は、それぞれ480万ドル（基本株式および希薄化後1株あたり（0.21ドル））および1,000万ドル（または（基本株式および希薄化後1株あたり（0.46ドル））でした。これに対し、2022年12月31日に終了した第4四半期および年度の純利益はそれぞれ3,390万ドル（基本株式1株あたり1.63ドル、希薄化後1株あたり1.58ドル）と1,790万ドル（基本株式1株あたり0.90ドル、希薄化後1株あたり0.87ドル）でした。
 
Ocuphireの財務結果の詳細については、 証券取引委員会（「SEC」）に提出される2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-Kの当社の年次報告書を参照してください。
 
Ocuphire Pharmaについて
 
Ocuphireは、網膜および屈折矯正眼疾患の 治療のための小分子療法の開発と商品化に焦点を当てた臨床段階の眼科バイオ医薬品企業です。
 
オクファイアの主要な網膜生成物候補であるAPX3330は、Ref-1（還元酸化エフェクター因子-1タンパク質）の小分子阻害剤 です。Ref-1は転写因子HIF-1αとNF-κBの調節因子です。REF-1を阻害すると、眼の血管新生と炎症に重要な役割を果たすことが知られている血管内皮成長因子（「VEGF」）と炎症性サイトカインのレベルが低下します。APX3330は、医師の治療のために1日2回投与される経口錠剤です。DRの被験者を対象とした第2相試験が最近終了し、第2相の終了会議が最近終了し、SPAの提出が予定されています。
 
DRは約1,000万人の糖尿病患者に影響を及ぼし、2050年までに1,400万人以上のアメリカ人が罹患すると予測されています。DRは、症状が軽度またはまったくない病気の初期段階であるNPDR、 、または視力喪失を伴う糖尿病性眼疾患のより進行した段階であるPDRに分類されます。約800万人のDR患者がNPDRを患っており、治療せずに放置すると はPDRに進行します。この病気に伴う視力喪失のリスクにもかかわらず、現在、NPDR患者の90％以上は、視力を脅かす合併症を発症するまで、眼科専門医による観察以外の治療を受けていません。これは、この病気に対して現在承認されている治療法に一部起因しています。経口錠剤としてのAPX3330は、米国の800万人のNPDR患者にとって早期の非侵襲的治療となる可能性があります。 APX3330による治療は、NPDRの進行を遅延または予防し、抗VEGF療法による高価な硝子体内注射の必要性を減らし、DRによる視力喪失の可能性を減らします。
 
オクファイアは、APX3330の第2世代 アナログであるAPX2009とAPX2014のライセンスも取得しています。血管新生と炎症の両方を抑えるこれらのRef-1阻害剤の独自の作用機序は、加齢性黄斑変性症や 地理的萎縮症などの他の網膜疾患の治療に有益である可能性があります。Ocuphireは現在、網膜療法のパイプライン拡大の一環として、全身（経口）経路に加えて現地での送達経路も評価しています。Ocuphireはまた、Viatris, Inc. と提携して、PS（当初はNyxolとして知られていました）を開発し、 商品化しています。PSは、毛様体 筋に影響を与えずに、虹彩拡張筋にあるアルファ1受容体を独自に遮断することで瞳孔のサイズを小さくするように設計された、非選択的なアルファ1およびアルファ2アドレナリン拮抗薬です。PSは、2023年9月に薬理学的に誘発された散瞳症の治療薬としてRYZUMVI™ というブランド名でFDAによって承認されました。PSは、角膜屈折矯正手術後の薄暗い（中視または低い）光条件下での老眼治療、および視力低下（br）の治療のための第3相臨床開発も進行中です.
 
詳細については、www.ocuphire.comをご覧ください。
 
将来の見通しに関する記述
 
このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。このような声明 には、後期段階の登録エンドポイントと研究パラメータを調整するためのFDAとの第2相会議終了、RYZUMVIの立ち上げ、PSとLDPの継続的な開発、将来の資金ニーズを満たすための手元現金の十分さ、および非増殖性糖尿病性糖尿病患者の経口治療薬としてのAPX3330の可能性に関する記述が含まれますが、これらに限定されませんチノパシー。
 
これらの将来の見通しに関する記述は、当社、当社の事業展望、および経営成績に関するものであり、実際の事業、見通し、および経営成績がそのような将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる原因となる多くの要因や出来事によってもたらされる特定のリスクや の不確実性の影響を受けます。このような の違いを引き起こしたり寄与したりする可能性のある要因には、フォーム10-Kの年次報告書に含まれる「リスク要因」という見出しに記載されているものが含まれますが、これらに限定されません。読者は、これらの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないように注意してください。これらの記述は、このレポートの日付 の時点でのみ述べられています。場合によっては、将来の見通しに関する記述を、「予想する」、「信じる」、「続く」、「できる」、「見積もる」、「期待する」、「意図する」、「かもしれない」、「進行中」、「計画」、「可能性」、「予測」、「プロジェクト」、 「すべき」、「意志」、「するだろう」、またはこれらの用語または他の比較の否定的な言葉で区別できます。すべての将来の見通しに関する記述にこれらの言葉が含まれているわけではありませんが。私たちは、その後に発生する可能性のある出来事や状況を反映するために、将来の見通しに関する記述を改訂する義務を負いません。
 
これらの将来の見通しに関する記述は、Ocuphireの現在の期待に基づいており、実現しないか、正しくないことが判明する可能性のある仮定を含んでいます。 以下を含むがこれらに限定されないさまざまなリスクと不確実性の結果として、実際の結果とイベントのタイミングは、このような将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる可能性があります。

  •
規制当局への提出、前臨床試験と臨床試験（登録やデータ読み出しを含む）の成功と時期
  •
規制要件または開発。

•
臨床試験のデザインや規制経路に関する変更や予期せぬ出来事

•
臨床試験への患者の登録が遅れたり困難になったりします。

•
激しい競争と急速な技術変化。

•
当社の販売およびマーケティングインフラの開発。

•
将来の収益損失と収益性。

•
当社の営業履歴は比較的短いです。

•
資本資源要件の変更。

•
Ocuphireが製品候補と前臨床プログラムを推進し続けるのに十分な追加資本を獲得できないことに関連するリスク。

•
国内および世界の立法、規制、政治、経済の発展。


•
従業員の不正行為。

•
市場機会と受容の変化。

•
第三者への依存。

•
将来の、潜在的な製造物責任と証券訴訟。

•
システム障害、予期しない出来事、またはサイバーインシデント。

•
LPCとのエクイティ・ライン・オブ・クレジット契約に関連して、発行予定の対象となるかなりの数の株式。

•
Viatrisとのパートナーシップ、またはその他のライセンス契約により、Ocuphireの製品候補の商品化や市場での受け入れが容易にならない可能性があるというリスク。

•
当社の普通株式の市場価格の将来の変動。

•
Ocuphireの製品候補のいずれかの商品化の成功と時期。そして

•
Ocuphireの知的財産権の取得と維持。

実際の出来事が予想と異なる原因となる可能性のある重要な要因に関する前述のレビューは、網羅的なものとして解釈されるべきではありません。 の読者は、このレポートやSECに提出したその他のレポートで、当社の事業に影響を与える可能性のあるリスクや要因について利害関係者に助言するさまざまな開示を注意深く検討してください。このプレスリリースに含まれる将来の見通しの に関する記述はすべて、その記述が行われた日付の時点でのみ述べられています。Ocuphireは、 作成日以降に発生した出来事や状況を反映するようにそのような記述を更新する義務を負いません。

連絡先
 
コーポレート
投資家向け広報活動
ジョージ・マグラス、医学博士、経営学修士、理学修士
最高経営責任者
ir@ocuphire.com
コーリー・デイビス博士
ライフサイエンスアドバイザー
cdavis@lifesciadvisors.com
   

オクファイアファーマ株式会社
貸借対照表
（千単位、株式の金額と額面を除く）
 
   
12月31日現在、
  
   
2023
    
2022
  
資産
            
流動資産：
            
現金および現金同等物
  
$
50,501
    
$
42,634
  
売掛金
    
926
      
1,298
  
契約資産と未請求売掛金
    
1,407
      
3,552
  
プリペイドおよびその他の流動資産
    
1,099
      
1,453
  
短期投資
    
15
      
49
  
流動資産合計
    
53,948
      
48,986
  
資産および設備、純額
    
—
      
6
  
総資産
  
$
53,948
    
$
48,992
  
                 
負債と株主資本
                
流動負債:
                
買掛金
  
$
2,153
    
$
1,069
  
未払費用
    
1,815
      
1,684
  
デリバティブ負債
    
74
      
—
  
流動負債合計
    
4,042
      
2,753
  
負債総額
    
4,042
      
2,753
  
                 
コミットメントと不測の事態
                
                 
株主資本:
                
優先株式、額面価格0.0001ドル、2023年12月31日および2022年12月31日時点で承認済株式が1,000万株、2023年12月31日と2022年12月31日に発行済株式はありません。
   
—
      
—
  
普通株式、額面価格0.0001ドル、2023年12月31日および2022年12月31日現在の承認済み株式7,500万株、2023年12月31日、2022年12月31日にそれぞれ発行済み株式23,977,491株と 20,861,315株。
    
2
      
2
  
追加払込資本
    
131,370
      
117,717
  
累積赤字
    
(81,466
)
    
(71,480
)
株主資本の総額
    
49,906
      
46,239
  
負債総額と株主資本
  
$
53,948
    
$
48,992
  

オクファイアファーマ株式会社
包括利益（損失）計算書
（千単位、1株あたりの金額を除く）

   
終了した年度について
12月31日
    
終了した3か月間
12月31日
  
   
2023
    
2022
    
2023
    
2022
  
ライセンスとコラボレーションの収入
  
$
19,049
    
$
39,850
    
$
1,691
    
$
39,850
  
                                 
営業経費:
                                
一般と管理
    
11,959
      
7,269
      
3,279
      
2,054
  
研究開発
    
17,653
      
14,355
      
3,841
      
3,586
  
営業費用の合計
    
29,612
      
21,624
      
7,120
      
5,640
  
営業からの (損失) 収入
    
(10,563
)
    
18,226
      
(5,429
)
    
34,210
  
資金調達コスト
    
(1,328
)
    
—
      
—
      
—
  
支払利息
    
—
      
(9
)
    
—
      
—
  
デリバティブ負債の公正価値変動
    
80
      
—
      
19
      
—
  
その他の収益（費用）、純額
    
1,837
      
(14
)
    
613
      
46
  
(損失) 所得税控除前利益
    
(9,974
)
    
18,203
      
(4,797
)
    
34,256
  
所得税引当金
    
(12
)
    
(315
)
    
2
      
(315
)
純利益 (損失)
    
(9,986
)
    
17,888
      
(4,795
)
    
33,941
  
税引後その他の包括利益（損失）
    
—
      
—
      
—
      
—
  
包括利益（損失）
  
$
(9,986
)
  
$
17,888
    
$
(4,795
)
  
$
33,941
  
1株当たりの純利益（損失）：
                                
ベーシック
  
$
(0.46
)
  
$
0.90
    
$
(0.21
)
  
$
1.63
  
希釈
  
$
(0.46
)
  
$
0.87
    
$
(0.21
)
  
$
1.58
  
1株あたりの計算に使用される株式数:
                                
ベーシック
    
21,589,821
      
19,931,080
      
22,992,239
      
20,807,734
  
希釈
    
21,589,821
      
20,597,212
      
22,992,239
      
21,476,348