トニックスファーマシューティカルズホールディング株式会社 8-K

Exhibit 99.01

トニックスファーマシューティカルズは、TNX-1500の前臨床薬物動態パラメーターの 翻訳を発表しました
（FC修飾ヒト化抗CD40L mAb）は毎月サポートします i.v。人体への投与

第3世代の抗CD40L mAbであるTNX-1500は、血栓症のリスクに対処しながら、第1世代のmAbの活性とバイオアベイラビリティを維持するようにFC改変されました

サノフィは、FCで改変されたヒト化された 抗CD40L mAbフレキサリマブがそれを上回ると予測しています €ピーク売上高は年間50億ドル¹最近 ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスンに掲載されたフェーズ2の多発性硬化症データに基づいています²

2024年の第3四半期に予定されているTNX-1500第1相試験 のトップライン結果。臨床段階は先月終了しました

TNX-1500には、固形臓器や骨髄の移植、自己免疫疾患の治療など、複数の潜在的な適応症があります 。「製品の中のパイプライン」の可能性

ニュージャージー州チャタム、2024年3月5日 (GLOBE NEWSWIRE) — 製品を市販し、開発候補のパイプラインを持つバイオ医薬品企業のトニックスファーマシューティカルズ・ホールディング・コーポレーション（Nasdaq：TNXP）は本日、TNX-1500（FC修飾ヒト化抗CD4040）の主要なヒト薬物動態（PK）特性のモデル化結果を発表しました動物実験で得られた l モノクローナル抗体、またはmAb) *。TNX-1500は、固形臓器移植と骨 骨髄移植における拒絶反応の予防と自己免疫疾患の治療のために開発中です。

「30年以上にわたり、抗CD40L 療法は移植と自己免疫の治療に有望であることが示されてきましたが、第1世代のヒト化mAbは 血栓症のリスク増加と関連し、第二世代の薬剤はPK特性が低いか、活性が低下していました」と、Tonix Pharmaceuticalsの最高経営責任者であるSeth Lederman医学博士は述べました。「ヒト以外の霊長類を対象とした前臨床試験では、TNX-1500は第一世代のmAbの活性を維持し、血栓性合併症のリスクを軽減することが示されています。^3-5本日、動物のPKデータからの 研究のモデル化を発表します³、ヒトのTNX-1500の半減期は約3週間と予測しています^6,7、 は毎月の投与をサポートしています。このPK分析は、動物におけるTNX-1500の活性と耐容性と合わせて、TNX-1500のFc領域のタンパク質 エンジニアリングが設計目標を達成したことを示唆しています。」

レーダーマン博士は続けます。「最近、サノフィは、再発多発性硬化症 を毎月治療するFC改変ヒト化抗CD40L mAbフレキサリマブという陽性臨床データを報告しました。 i.v。または隔週 s.c。投与計画。²多発性硬化症の結果に基づいて、サノフィは、フレキサリマブのピーク売上高が年間50億ユーロを超えると予測しています ¹。TNX-1500は、 IgGタイプ2a、またはFcγR2aのFC受容体への結合を減らすように設計されました。これは、フレキサリマブと同様に、第1世代の抗CD40L mAb、 に関連する血栓症に関与することが示されています。さらに、Eledon Pharmaceuticalsは、腎臓移植の 拒絶反応を予防するために、腎臓移植の 拒絶反応を予防するために、重いまたは重い鎖間ジスルフィド架橋を持たない非共有二量体抗体であるテゴプルバートによる腎臓移植 の拒絶反応を予防するための第2相開発中です。」⁸

「抗CD40L療法には、自己免疫疾患を含む固形臓器および骨髄移植に加えて、複数の 適応症があります」とレーダーマン博士は述べました。「私たちは、2024年の第3四半期に行われる第1相PKおよび薬力学試験の結果と、臓器および骨髄移植拒絶反応の予防の有望な 候補としてTNX-1500を進めることを楽しみにしています。自己免疫疾患の治療に。」

動物データからのヒト薬物動態 パラメータの変換について

動物 を対象とした単回投与PK研究の結果を分析して、ヒトのPKパラメーターを予測しました。PK試験は、30、100、300 mg/kgの健康なカニクイザル6頭を対象に実施されました。 は、これらの用量にわたって線状のPKを示しました。これは、標的を介した薬物動態のない抗体と一致していました。^6,7カニクイザルの半減期 は約14日です。TNX-1500のヒト半減期の予測は、 線形 PK によるmAbのアロメトリックスケーリングに基づいていました。⁶カニクイドリ動物のクリアランスは1日あたり6.24ml（C.V. 26.6％）で、ヒトの予測クリアランスは141ml/日 （C.V. 22.9％）でした。^6,7TNX 1500の予測ヒト半減期は23.8日（18.3日から27.6日の範囲）で、これは毎月 の投与をサポートします。^6,7

TNX-1500について

TNX-1500（FC修飾ヒト化抗CD40L mAb）は、CD154としても知られるCD40リガンド（CD40L）に結合して遮断するヒト化モノクローナル抗体です。TNX-1500は、同種移植片と異種移植片拒絶反応の予防、造血幹細胞 細胞移植（HCT）後の移植片対宿主病（GvHD）の予防、および自己免疫疾患の治療を目的として、 開発中です。TNX-1500のヒト初の第1相試験は、 臨床段階を完了しました。トップラインの結果は2024年の第3四半期に発表される予定です。第1相試験の主な目的は、静脈内投与の の安全性、耐容性、PK、および薬力学を評価することです（i.v。) TNX-1500。第1相試験 に登録された適格な参加者は、3つの投与コホート（それぞれ3 mg/kg、10 mg/kg、30 mg/kg）に分散され、投与後120日間 にわたって定期的に評価されました。第1相試験は、腎移植レシピエントを対象に予定されている第2相試験での投薬を支援することを目的としています。に公開された の記事が2つあります アメリカン・ジャーナル・オブ・トランスプランテーションTNX-1500は、ヒト以外の霊長類の腎臓や心臓の同種移植片で、拒絶反応を防ぎ、生存期間を延ばし、グラフト の機能を単剤として、または他の薬剤と組み合わせて維持することを実証しています。^3,4

開発中の抗CD40L治療薬について

どの 管轄区域でも抗CD40L mAbは承認されていません。TNX-1500、フレキサリマブ、テゴプルバートに加えて、tn03融合タンパク質ダゾダリベップは、シェーグレン症候群の治療薬としてアムジェン（旧 ホライゾン・セラピューティクス・パブリック・リミテッド・カンパニー）によって開発されています。^9,10抗CD40L ペグ化Fabであるダピロリズマブペゴルは、全身性エリテマトーデスの治療薬としてUCBによって開発されています。¹¹

* TNX-1500は治験中の新しい生物製剤で、 はいかなる適応症に対しても承認されていません

トニックス・ファーマシューティカルズ・ホールディング株式会社^*

Tonixは、人間の病気を治療および予防し、苦しみを和らげる治療薬の開発、 のライセンス供与、商品化に焦点を当てたバイオ医薬品企業です。Tonixの開発ポートフォリオ は中枢神経系（CNS）障害に焦点を当てています。Tonixの優先事項は、2024年後半にTonmyaの新薬申請（NDA）をFDAに提出することです¹、線維筋痛症の管理 を対象とした第3相試験が2件陽性で完了した製品候補です。TNX-102 SLは、急性ストレス反応や線維筋痛症型の長期COVIDの治療薬としても開発されています。Tonixの CNSポートフォリオには、ブレークスルーセラピーの名称でコカイン中毒を治療するために設計された生物製剤であるTNX-1300（コカインエステラーゼ）が含まれています。 Tonixの免疫学開発ポートフォリオは、同種移植 拒絶反応の予防と自己免疫疾患の治療のために開発中のCD40リガンド（CD40LまたはCD154）を標的とするヒト化モノクローナル抗体である TNX-1500を含む、臓器移植拒絶反応、自己免疫、がんに対処する生物製剤で構成されています。Tonixには、希少疾患 と感染症の分野で開発中の製品候補もあります。当社の商業子会社であるTonix Medicinesは、成人の前兆を伴うまたは伴わない急性片頭痛の治療薬として、Zembrace® SymTouch®（スマトリプタン注射）3mgと Tosymra®（スマトリプタン点鼻薬）10mgを販売しています。

*Tonixの製品開発候補は 治験中の新薬または生物製剤で、どの適応症についても承認されていません。

¹Tonmya™ は、線維筋痛症の管理を目的としたTNX-102 SLの商品名として、米国食品医薬品局（FDA）によって という条件付きで認められています。Tonmyaはいかなる適応症についても 承認されていません。

Zembrace SymTouchとTosymraはトニックス・メディシンズの登録商標 です。他のすべてのマークはそれぞれの所有者に帰属します。

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将来の見通しに関する記述

このプレスリリース の一部の記述は、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関するものです。これらの記述は、 「予想する」、「信じる」、「予測する」、「見積もる」、 「期待する」、「意図する」などの将来の見通しに関する言葉を使用することで識別できます。これらの将来の見通しに関する記述は、Tonixの現在の期待 に基づいており、実際の結果は大きく異なる可能性があります。実際の出来事が、そのような将来の見通しに関する記述に示されている と大きく異なる原因となる可能性のある要因はいくつかあります。これらの要因には、FDA の許可または承認の取得失敗、およびFDA規制の不遵守に関連するリスク、当社製品のいずれかが正常に販売されなかったことに関連するリスク、 製品候補の臨床開発の時期と進捗に関連するリスク、追加資金調達の必要性、特許保護と訴訟の不確実性 、政府または第三者の不確実性が含まれますが、これらに限定されません支払者への払い戻し、研究開発 の努力が限られていること、第三者への依存激しい競争。開発中の他の医薬品と同様に、新製品の開発、規制当局の承認、商品化には重大な リスクがあります。Tonixは、 を更新したり、将来の見通しに関する記述を改訂したりする義務を負いません。投資家は、2023年3月13日に証券取引委員会（以下「SEC」）に提出された2022年12月31日に終了した 年度のForm 10-Kの年次報告書と、その日付以降にSECに提出された定期的な 報告書に記載されているリスク要因をお読みください。Tonixの将来の見通しに関する記述はすべて、そのような リスク要因やその他の注意事項のすべてによって明示的に認定されています。ここに記載されている情報は、その日付時点のものです。

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