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キャッサバ・サイエンシズは2023年通年の決算と企業の最新情報を報告しています

テキサス州オースティン、2024年2月28日（GLOBE NEWSWIRE）— アルツハイマー病に焦点を当てたバイオテクノロジー企業であるキャッサバ・サイエンシズ社（Nasdaq：SAVA）は本日、2023年12月31日に終了した通期の財務および経営成績を報告し、企業の最新情報を発表しました。

「アルツハイマー病は、医学における最後の大きなフロンティアの1つだと思います」と、社長兼CEOのレミ・バルビエは言います。「これらの患者さんには、新しい、よりシンプルな治療オプションが必要であることは明らかです。2024年以降も、アルツハイマー病に苦しむ人々の生活に有意義な変化をもたらすよう努めていきます。アルツハイマー病におけるシムフィラムのフェーズ3プログラムは、2024年に、特に軽度の病気の患者さんを対象に、重要なマイルストーンに達すると思います。」

シムフィラムは、キャッサバ・サイエンシズが提案しているアルツハイマー病認知症の治療薬候補です。

2023年通年の純損失は9,720万ドル、つまり1株あたり2.32ドルでしたが、2022年の純損失は7,620万ドル、つまり1株あたり1.90ドルでした。2023年通年の事業に使用された純現金は8,200万ドルで、以前の予想と一致しています。2024年上半期の事業への現金使用額は、主にアルツハイマー病の臨床プログラムの費用により、3,500万ドルから4,500万ドルになると予想されています。2024年、当社は2024年2月26日までに普通株式新株予約権の行使により総収入約2,180万ドルを調達しました。

最高財務責任者のエリック・ショーンは、「第3相臨床試験への患者のスクリーニングと登録が完了したため、第3相プログラムへの支出が減少した結果、研究開発費は2024年には緩やかに減少すると予想しています」と述べています。「また、フェーズ3のプログラム費用の減少は、オープンラベル調査への登録数の増加と、事業の他の部分での費用の増加によって部分的に相殺されると予想しています。」

2023年通年の財務結果

• 2023年12月31日時点で、現金および現金同等物は1億2,110万ドルでしたが、2022年12月31日時点では負債なしで2億100万ドルでした。
• 2024年から2024年2月26日までの間に、ワラントの行使により総収入2,180万ドルを受け取り、その結果、989,000株の普通株式が発行されました。（この金額は、2023年12月31日現在の上記の現金および現金同等物には含まれていません。）
• 純損失は9,720万ドル、つまり1株あたり2.32ドルでした。これに対し、2022年の純損失は7,620万ドル、つまり1株あたり1.90ドルでした。純損失は主に、第3相臨床プログラムを実施するための患者登録および関連費用の増加、およびシムフィラムを使った他の研究により増加しました。
• 2023年通年の事業に使用された純現金は8,200万ドルでした。
• 2024年上半期の事業における純現金使用額は、主にアルツハイマー病プログラムの費用により、3,500万ドルから4,500万ドルになると予想されています。
• 研究開発（R&D）費用は8,940万ドルでした。これに対し、2022年には6,800万ドルでした。研究開発費が増加したのは、主に患者登録数の増加と、第3相臨床プログラムの実施費用、およびシムフィラムを使った他の研究の実施費用の増加によるものです。
• 一般管理費（G&A）は1,650万ドルでした。これに対し、2022年には1,200万ドルでした。株式ベースの報酬や、法務サービスに関連する活動や費用の増加により、一般管理費が増加しました。
  

最近の企業のハイライトは次のとおりです。

• 2024年1月、普通株式新株予約権の株主への配当分配を完了しました。ワラントにより、保有者は当社の普通株式を追加購入することができます。新株予約権は、当社の普通株式（SAVA）とは別にナスダック（SAVAW）で取引されます。以前に償還されない限り、ワラントは2024年11月15日に失効し、行使できなくなります。ワラントは、償還日が2024年4月15日以降であれば、いつでも当社の単独の判断で償還可能です。Cassava Sciencesは、交換日が選択された場合は、プレスリリースで少なくとも20暦日前に通知します。
• 2024年2月、シムフィラム治療を2年間（n=47）継続して受けた軽度のアルツハイマー病の患者は、グループ全体でADAS-COGスコア（±1.51 SE）が低下しなかったと報告しました。シムフィラム治療を2年間非継続で受けた（n=40）軽度のアルツハイマー病患者は、グループ全体でADAS-COG（±1.65 SE）で1ポイント減少しました。継続治療は、非盲検薬で1年間、薬物にランダム化で6か月、非盲検薬で6か月間でした。非継続治療は同じでしたが、その6か月間にランダムにプラセボに投与されました。
• 2023年12月、私たちは3人の新メンバーの任命を取締役会に報告しました。クラウス・ニケーズ、MD、ピエール・グラヴィエ、MS、ロバート・アンダーソン・ジュニアは皆、それぞれの分野で非常に尊敬され、聡明なリーダーです。医薬品開発、M&A、サイバーセキュリティ、そして大規模で複雑な政府機関との取引における彼らの総合的な専門知識は、取締役会に経験と視点のバランスをもたらします。
• 2023年10月、76週間にわたる第3相試験（REFOCUS-ALZ）に登録されているアルツハイマー病患者の暫定的な磁気共鳴画像法（MRI）脳データに基づいて、潜在的に重要な安全性の発見を報告しました。これらのMRIデータは、シムフィラムが治療によって誘発されたアミロイド関連の画像異常、またはARIAとは関連していないことを示唆しています。ARIAは、浮腫や脳出血など、さまざまな脳MRI画像異常を表す医学用語で、ベータアミロイドを対象としたモノクローナル抗体注入薬を服用している患者の危険因子として知られています。
• 2023年9月、アルツハイマー病患者を対象に進行中の第3相臨床試験で、シムフィラムの中間安全性レビューが肯定的であることを報告しました。データ安全監視委員会（DSMB）の定例会議では、Cassava Sciencesのシムフィラムの第3相試験を両方とも、変更せずに計画どおりに継続することが推奨されました。
• 2023年9月には、シムフィラムの生物活性を確認する新しい研究も報告しました。コーチン研究所（フランス、パリ）の研究者は、高精度の細胞ベースのアッセイを使用して、シムフィラムがα7ニコチン性アセチルコリン受容体（α7nAChR）へのアミロイド結合を遮断することを示しました。彼らのデータは、シムフィラムがTR-FRETと呼ばれる技術に基づく堅牢で高感度のアッセイを使用して、アミロイドβの既知の病理学的作用を強力に破壊することを示しています。現在、4つの学術機関がシムフィラムの生物活性を裏付けるデータを生成しています。
• 2023年6月、ラパマイシンの機構標的（mTOR）に対するシムフィラムの効果を調べた新しい研究を報告しました。科学文献によると、mTORの過剰活動は加齢、アルツハイマー病、その他の症状に重要な役割を果たします。正常に機能しているとき、mTORは携帯電話のニーズを監視し、インスリンによって活性化されます。新たに発表された研究では、健康な対照と比較して、アルツハイマー病患者から採取した血液から分離されたリンパ球ではmTORが過剰活動であることが示されています。シムフィラム100mgを1日2回、アルツハイマー病患者に28日間経口投与した後、リンパ球はmTOR活性を正常化し、インスリンに対する感受性を回復しました。これらのデータは、mTORシグナル伝達に対するsimufilamの有意義な影響を示唆しています。過活動mTORシグナル伝達の抑制とインスリンに対する反応性の改善は、可溶性アミロイドの病原性シグナル伝達経路の破壊以外に、シムフィラムの機構上の利点を表しています。mTORシグナル伝達におけるこれらの改善は、インスリンが結合してシグナル伝達を開始すると、FLNAがインスリン受容体から解離できるようになり、FLNAのコンフォメーションが逆転したことによる場合もあります。mTORは加齢に伴う細胞の変化に寄与するため、インスリン感受性の改善と同時にシムフィラムによるmTORの過剰活性化の抑制は、特定の老化プロセスを遅らせ、アルツハイマー病のこの病理学的特徴を弱め、脳機能と記憶に役立つ可能性があります。
• 2021年8月、後に会社の証券の空売人であることが明らかになった特定の個人が、私たちが研究不正行為に関与したと公に主張しました。本日、取締役会が委託した外部の弁護士が実施した内部調査で、当社またはその従業員が研究上の不正行為に関与した、または認識していたという申し立てを立証する証拠は見つからなかったことを報告します。

フェーズ3臨床プログラムの状況
バックグラウンド-私たちの第3相プログラムは、軽度から中等度のアルツハイマー病認知症の患者を対象としたシムフィラムの2つのグローバルな二重盲検ランダム化プラセボ対照試験で構成されています。

フェーズ 3 トライアル— 2021年秋に、アルツハイマー病におけるシムフィラムに関する2つの重要な第3相試験の開始を発表しました。RETHINK-ALZと呼ばれる私たちの最初の第3相試験は、シムフィラム100mg錠を1日2回投与することと、52週間にわたってマッチングプラセボを投与した場合の安全性と有効性を評価することを目的としています（NCT04994483）。REFOCUS-ALZと呼ばれる私たちの2番目の第3相試験は、シムフィラム100mgと50mg錠を1日2回経口投与する場合の安全性と有効性を、76週間にわたってマッチングプラセボと比較して評価することを目的としています（NCT05026177）。臨床施設は、米国、カナダ、プエルトリコ、オーストラリア、韓国にあります。プレミア・リサーチ・インターナショナルは、第3相臨床プログラムの実施を支援する臨床研究機関（CRO）です。

エントリー基準—潜在的な患者が第3相試験に含めるために満たさなければならない基準には、16〜27のMMSEスコア、臨床認知症評価（CDR）-グローバルスケールスコアが0.5、1、または2、血漿p-tau181の上昇、またはPETまたは脳脊髄液によるアルツハイマー病神経病変の以前の証拠の上昇、およびその他の包含/除外資格基準が含まれます。

患者登録— 2023年11月、私たちは両方の第3相試験への患者登録の完了を発表しました。これらの研究では約1,900人の患者がランダム化され、52週間の研究（RETHINK-ALZ）では約800人の患者がランダム化され、76週間の研究（REFOCUS-ALZ）では約1,100人の患者がランダム化されています。

暫定的なベースライン特性（すべての数値は概算です） — 両方の研究の患者の平均年齢は74歳です。患者の70％（70％）が軽度のアルツハイマー病（MMSE 20-27）の研究に参加し、残りの患者は中等度のアルツハイマー病の研究に参加しました（MMSE 16-19）。どちらの研究も、MMSEの平均スコアは22です。どちらの研究も、ADAS-Cogの平均スコアは25です。どちらの研究も、ADCS-ADLの平均スコアは65です。

患者様の完成 — 340人以上の患者さんが52週間にわたるRETHINK-ALZ試験を完了しました。215人以上の患者が76週間にわたるREFOCUS-ALZ試験を完了し、合計で555人以上が修了しました。

有効性の結果— 有効性のエンドポイントは、認知尺度であるADAS-Cog12、機能的尺度であるADCS-ADL、およびADAS-CogとADCS-ADLのスコアを組み合わせたIADRです。研究参加者の分布は数値的に軽度の患者に偏っているため、医薬品の安全性と有効性の評価は主に軽度の患者に頼ると予想されます。

フェーズ3の有効性の結果— フェーズ3プログラムの有効性データはすべてブラインドされたままです。有効性の結果についての中間分析は予定されていません。52週間にわたる調査（RETHINK-ALZ）では、2024年末頃にトップラインのデータが得られると予想しています。76週間にわたる調査（REFOCUS-ALZ）のトップラインデータの読み出しは、2025年の半ば頃になると予想しています。

統計分析計画— 私たちは、統計分析計画（SAP）を最終決定するために、米国食品医薬品局（FDA）と話し合いを開始しました。これは、第3相試験で収集された有効性データに関して、独立した生物統計学者が行う詳細な分析を定義する正式な文書です。SAPには、対象となる臨床試験分析、使用される統計的手法とモデル、分析対象の母集団、分析するデータ変数、欠落しているデータを考慮する方法、統計モデルに含める共変量の説明、およびその他の統計的要因に関する詳細な技術的詳細と説明、および説明が含まれています。これらはすべて、有効性の結果を明らかにする前に、将来的に定義、文書化、最終化されます。

オープンラベル・エクステンション・スタディ— 2022年10月、私たちはフェーズ3プログラムのオープンラベル延長研究の開始を発表しました。この研究は、シムフィラムの第3相試験を無事に完了し、他の入国基準を満たすアルツハイマー病患者に、最大1年間経口シムフィラムの無料アクセスを提供することを目的としています。この研究への患者登録は2022年11月に始まりました。現在までに、500人以上の患者が非盲検延長試験に参加しました。

SavADXに関する最新情報をお知らせします
SavADxは、少量の血液サンプルからアルツハイマー病の存在を検出することに焦点を当てた初期段階のプログラムです。SavADXに関連する開発活動は、私たちの研究予算の1％未満しか占めていません。私たちは第三者と協力して、FLNAやその他の目的のタンパク質を検出するための質量分析の使用を引き続き評価しています。これらの評価から得られたデータや情報は、潜在的な知的財産権について引き続き審査中です。

内部調査の結果
2021年8月から、後に会社の証券の空売人であることが明らかになった特定の個人が、当社とその従業員および第三者の協力者の一部が、シムフィラムの開発に関連して研究上の不正行為を行ったと公に主張しました。これらの申し立ての一部は、当社との研究契約に基づいてニューヨーク市立大学（CUNY）で行われた研究に関するものでした。当社は、研究上の不正行為の申し立てを真剣に受け止めています。したがって、当社の取締役会は、法律事務所のオリック・ヘリントン・アンド・サトクリフ法律事務所にこれらの申し立ての調査を依頼しました。調査では会社の人員、コミュニケーション、文書、データ、情報にアクセスし、弁護士は関連する経験と知識を持つ技術専門家の支援を受けました。調査の結果、会社またはその従業員が研究上の不正行為に関与した、または知っていたという申し立てを立証する証拠は見つかりませんでした。

シムフィラムについて
シムフィラムはキャッサバ・サイエンス独自の経口薬候補です。この治験薬は、脳内の変化したフィラミンAタンパク質に結合し、正常な形と機能を回復させます。改変されたフィラミンAを標的にすることで、シムフィラムはアルツハイマー病患者がより良い健康状態を達成するのを助けるかもしれません。Cassava Sciencesは、第三者へのロイヤルティ義務なしに、その治験薬候補および関連技術に対する独占的な全世界的権利を所有しています。

キャッサバ・サイエンス社について
Cassava Sciencesは、テキサス州オースティンを拠点とする臨床段階のバイオテクノロジー企業です。私たちの使命は、アルツハイマー病などの神経変性疾患を検出して治療することです。私たちの新しい科学は、脳内の重要なタンパク質を安定させることに基づいていますが、除去することではありません。

詳細については、次のサイトをご覧ください。https://www.CassavaSciences.com

詳細については、以下にお問い合わせください。
最高財務責任者、エリック・シェーン
(512) 501-2450 または ESchoen@CassavaSciences.com

将来の見通しに関する記述に関する注意事項:
このニュースリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法のセーフハーバー条項に従って作成された記述を含む、将来の見通しに関する記述が含まれています。これには、アルツハイマー病患者を対象とした現在進行中のシムフィラム第3相プログラムの設計、範囲、実施、継続、完了、意図目的、または将来の結果、予想されるマイルストーンのタイミング、適合性に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。NDAの提出を裏付ける当社のフェーズ3プログラムの臨床データのARIAを含むフェーズ3プログラムの中間MRI安全性データ、当社のSAPの最終決定 アルツハイマー病、認知症の人の治療、アルツハイマー病、認知症の人におけるシムフィラムの安全性または有効性、将来的に予想される現金使用、シムフィラム、薬効、アルツハイマー病の治療について、また製品候補の潜在的な利点（もしあれば）について、従業員から寄せられたコメントです。これらの記述は、「期待する」、「信じる」、「できる」、「期待する」、「予測」、「意図する」、「かもしれない」、「計画」、「可能」、「可能性」、「意志」などの言葉や、同様の意味を持つ他の言葉や用語で識別できます。

このような記述は、主に将来の出来事に関する現在の期待と予測に基づいています。このような記述は、このニュースリリースの日付の時点でのみ述べられており、多くのリスク、不確実性、仮定の対象となります。これには、予定どおりに臨床試験を実施または完了する能力、製品候補の特異性、安全性、有効性、または潜在的な健康上の利点を実証する能力に関連するリスクが含まれますが、これらに限定されません。 軽度のアルツハイマー病の患者に有利なシムフィラムの明らかな能力。 当社の非盲検臨床試験におけるシムフィラムの見かけ上の安全性または耐性、第3相試験の臨床データの提出時期に関する現在の期待、 第3相試験で期待される臨床結果、アルツハイマー病認知症の人の治療、アルツハイマー病認知症患者におけるシムフィラムの安全性または有効性, シムフィラム、薬物効果、アルツハイマー病の治療に関する従業員のコメント、2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書の「リスク要因」というタイトルのセクションに記載されている製品候補の潜在的な利点（ある場合）、およびSECに提出される将来の報告書に含まれています。 上記には、実際の結果が将来の見通しに関する記述における予想と異なる原因となる可能性のある要因の多くが記載されていますが、すべてではありません。 これらのリスク、不確実性、仮定に照らして、このニュースリリースで説明されている将来の見通しに関する記述や出来事は本質的に不確実であり、発生しない可能性があります。実際の結果は、将来の見通しに関する記述で予想または暗示されているものと大きく異なる可能性があります。したがって、将来の出来事の予測として将来の見通しに関する記述に頼るべきではありません。法律で義務付けられている場合を除き、このニュースリリースに含まれる将来の見通しに関する記述を更新または改訂する意図や責任を放棄します。当社の事業に関連するこれらおよびその他のリスクに関する詳細情報については、投資家はSECへの提出書類を参照してください。これらの書類は、SECのWebサイトにあります。 www.sec.gov.

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— 財務表は以下の通りです —