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カナダでのライセンス契約策定商品化流通メンバーARDX: ナイトセラピューティクス株式会社会員2023-09-300001437402ARDX: カナダでのライセンス契約策定商品化流通メンバー米国会計基準:ライセンスメンバー2023-01-012023-09-300001437402ARDX: カナダでのライセンス契約策定商品化流通メンバー米国会計基準:ライセンスメンバー2022-01-012022-09-300001437402ARDX: カナダでのライセンス契約策定商品化流通メンバー米国会計基準:ライセンスメンバー2023-07-012023-09-300001437402ARDX: カナダでのライセンス契約策定商品化流通メンバー米国会計基準:ライセンスメンバー2022-07-012022-09-300001437402米国会計基準:ライセンスメンバーARDX: メティス・セラピューティクス社のメンバー2023-04-300001437402米国会計基準:ライセンスメンバーARDX: メティス・セラピューティクス社のメンバー2023-01-012023-09-300001437402米国会計基準:ライセンスメンバーARDX: メティス・セラピューティクス社のメンバー2023-07-012023-09-300001437402ARDX: アストラゼネのカムメンバーARDX: アストラゼネカ解約契約メンバー2015-06-012015-06-300001437402ARDX: アストラゼネのカムメンバーARDX: アストラゼネカ解約契約メンバー2015-06-300001437402ARDX: アストラゼネのカムメンバーARDX: アストラゼネカ解約契約メンバー2023-09-300001437402ARDX: アストラゼネのカムメンバーARDX: アストラゼネカ解約契約メンバー2023-07-012023-09-300001437402ARDX: アストラゼネのカムメンバーARDX: アストラゼネカ解約契約メンバー2023-01-012023-09-300001437402ARDX: アストラゼネのカムメンバーARDX: アストラゼネカ解約契約メンバー2022-07-012022-09-300001437402ARDX: アストラゼネのカムメンバーARDX: アストラゼネカ解約契約メンバー2022-01-012022-09-300001437402ARDX: ライセンス契約策定日本での商業化流通メンバー2022-12-310001437402ARDX: ライセンス契約策定日本での商業化流通メンバー2021-12-310001437402ARDX: ライセンス契約策定日本での商業化流通メンバー2023-01-012023-09-300001437402ARDX: ライセンス契約策定日本での商業化流通メンバー2022-01-012022-09-300001437402ARDX: ライセンス契約策定日本での商業化流通メンバー2023-09-300001437402ARDX: ライセンス契約策定日本での商業化流通メンバー2022-09-300001437402米国会計基準:ライセンスメンバーARDX: ヘルスケア・ロイヤルティ・パートナーズ IVLP メンバー2022-06-012022-06-300001437402米国会計基準:ライセンスメンバーARDX: ヘルスケア・ロイヤルティ・パートナーズ IVLP メンバー2022-06-300001437402米国会計基準:ライセンスメンバーARDX: ヘルスケア・ロイヤルティ・パートナーズ IVLP メンバー2023-09-300001437402米国会計基準:ライセンスメンバーARDX: ヘルスケア・ロイヤルティ・パートナーズ IVLP メンバー2023-01-012023-09-300001437402米国会計基準:支払可能貸付金会員ARDX: タームローン 2018 メンバー2018-05-310001437402米国会計基準:支払可能貸付金会員ARDX: タームローン 2018 メンバー2022-02-230001437402ARDX: 2018年度の退会金メンバー2018-05-310001437402米国会計基準:支払可能貸付金会員ARDX: タームローン2022メンバー2022-02-232022-02-230001437402米国会計基準:後任イベントメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員ARDX: タームローン 2022B メンバー2023-10-170001437402米国会計基準:後任イベントメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員ARDX: タームローン2022Cメンバー2023-10-170001437402米国会計基準:後任イベントメンバーARDX: タームローン2022Dメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員2023-10-170001437402米国会計基準:後任イベントメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員ARDX: タームローン2022メンバー2023-10-170001437402米国会計基準:後任イベントメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員ARDX：Rメンバーの担保付き夜間融資レートARDX: タームローン 2022B メンバー2023-10-172023-10-170001437402米国会計基準:後任イベントメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員ARDX：Rメンバーの担保付き夜間融資レートARDX: タームローン2022メンバー2023-10-172023-10-170001437402ARDX：Rフロアレート会員の担保付き夜間融資レート米国会計基準:後任イベントメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員ARDX: タームローン2022メンバー2023-10-172023-10-170001437402ARDX：Rフロアレート会員の担保付き夜間融資レート米国会計基準:後任イベントメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員ARDX: タームローン 2022B メンバー2023-10-172023-10-170001437402米国会計基準:後任イベントメンバーARDX: タームローン2022Dメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員ARDX：Rメンバーの担保付き夜間融資レート2023-10-172023-10-170001437402米国会計基準:後任イベントメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員ARDX：Rメンバーの担保付き夜間融資レートARDX: タームローン2022Cメンバー2023-10-172023-10-170001437402ARDX：Rフロアレート会員の担保付き夜間融資レート米国会計基準:後任イベントメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員ARDX: タームローン2022Cメンバー2023-10-172023-10-170001437402ARDX：Rフロアレート会員の担保付き夜間融資レート米国会計基準:後任イベントメンバーARDX: タームローン2022Dメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員2023-10-172023-10-170001437402米国会計基準:後任イベントメンバーARDX: タームローン2022Dメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員2023-10-172023-10-170001437402ARDX: タームローン2022メンバー米国会計基準:後任イベントメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員2023-10-170001437402ARDX: タームローン2022メンバー米国会計基準:後任イベントメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員米国会計基準:債務証書償還期間1メンバー2023-10-170001437402ARDX: タームローン2022メンバー米国会計基準:後任イベントメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員米国会計基準:債務証書償還期間2メンバー2023-10-170001437402ARDX: タームローン2022メンバー米国会計基準:後任イベントメンバーUS-GAAP: 債務証書償還期間3名様米国会計基準:支払可能貸付金会員2023-10-170001437402ARDX: 2022年度の退会手続きメンバー米国会計基準:後任イベントメンバー2023-10-170001437402ARDX: 2022年度の退会手続きメンバー米国会計基準:後任イベントメンバー2023-10-172023-10-170001437402ARDX: タームローン2022メンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員2022-02-230001437402ARDX: タームローン2022メンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員2022-02-232022-02-230001437402ARDX: 2018年度の退会金メンバー2023-09-300001437402ARDX: 2018年度の退会金メンバー2022-12-310001437402ARDX: 2018年度の退会金メンバー米国会計基準：フェアバリューインプットレベル3メンバー2023-09-300001437402ARDX: 2022年度の退会手続きメンバー2022-02-012022-02-280001437402ARDX: 2022年度の退会手続きメンバー2023-09-300001437402ARDX: 2022年度の退会手続きメンバー2022-12-310001437402ARDX: 2022年度の退会手続きメンバー米国会計基準：フェアバリューインプットレベル3メンバー2022-09-300001437402米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2022-12-310001437402米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2021-12-310001437402米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2023-01-012023-09-300001437402米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2022-01-012022-09-300001437402ARDX: 2018年度の退会金メンバー米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2023-01-012023-09-300001437402ARDX: 2018年度の退会金メンバー米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2022-01-012022-09-300001437402ARDX: 2022年度の退会手続きメンバー米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2023-01-012023-09-300001437402ARDX: 2022年度の退会手続きメンバー米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2022-01-012022-09-300001437402米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2023-09-300001437402米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2022-09-300001437402ARDX: ファシリティフリーモントカリフォルニアメンバーSRT: 最低メンバー数2023-03-31UTR: 平方フィート0001437402ARDX: ファシリティフリーモントカリフォルニアメンバーSRT: 最大メンバー数2023-03-310001437402ARDX: ファシリティフリーモントカリフォルニアメンバー2023-01-012023-03-310001437402ARDX: ファシリティフリーモントカリフォルニアメンバー2023-07-012023-09-300001437402ARDX: ファシリティフリーモントカリフォルニアメンバー2023-01-012023-09-300001437402ARDX：マサチューセッツ州ウォルサムのメンバー2023-08-310001437402ARDX: マーケットオファリングメンバーでの2021年公開市場販売契約米国会計基準:共通クラスメンバー2021-08-310001437402ARDX: マーケットオファリングメンバーでの2021年公開市場販売契約2021-08-012021-08-310001437402ARDX: マーケットオファリングメンバーでの2021年公開市場販売契約2023-03-310001437402ARDX: マーケットオファリングメンバーでの2021年公開市場販売契約2023-01-012023-03-310001437402米国会計基準:共通クラスメンバー2023-01-310001437402米国会計基準:共通クラスメンバーARDX: マーケットオファリングメンバーでの公開市場販売契約2023年2023-01-310001437402ARDX: マーケットオファリングメンバーでの公開市場販売契約2023年2023-01-012023-01-310001437402ARDX: マーケットオファリングメンバーでの公開市場販売契約2023年2023-07-012023-09-300001437402ARDX: 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目次
米国
証券取引委員会
ワシントンDC 20549
フォーム10-Q
(マークワン)
☒1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書
四半期終了時 2023年9月30日
または
☐1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書
からへの移行期間中
コミッションファイル番号: 001-36485
Ardelyx-Logomark-RGB.jpg
アーデリックス株式会社
(憲章に明記されている登録者の正確な名前)
デラウェア州26-1303944
(法人または組織の州またはその他の管轄区域)(IRS雇用者識別番号)

400 フィフスアベニュー, スイート 210, ウォルサム, マサチューセッツ02451
(主要執行機関の住所) (郵便番号)
(510) 745-1700
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条 (b) に従って登録された証券：
各クラスのタイトルトレーディングシンボル登録された各取引所の名前
普通株式、額面0.0001ドルARXナスダック・グローバル・マーケット
登録者が、（1）1934年の証券取引法の第13条または第15条（d）で提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったよりも短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。はい ☒ いいえ☐
登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルの提出を求められたより短い期間）に、規則S-Tの規則405（本章の§232.405）に従って提出が義務付けられているすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。はい ☒ いいえ☐
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「優先申告者」、「小規模報告会社」、「新興成長企業」の定義を参照してください。
大型加速フィルター☐アクセラレーテッド・ファイラー☐
非加速ファイラー☒小規模な報告会社☒
新興成長企業☐
新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。 ☐
登録者がシェル会社（取引法規則12b-2で定義されている）かどうかをチェックマークで示してください。はい☐ いいえ ☒
2023年10月26日現在、登録者の普通株式の発行済み株式数と発行済み株式数、1株あたり額面0.0001ドルは 232,137,709.

目次
将来の見通しに関する記述に関する注記

文脈上別段の定めがない限り、このForm 10-Qの四半期報告書では、「Ardelyx」、「私たち」、「当社」、「当社」という用語はArdelyx, Inc.を指します。

Form 10-Qのこの四半期報告書には、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。ここに記載されている歴史的事実の記述ではない記述は、将来の見通しに関する記述と見なすことができます。場合によっては、「目的」、「予測」、「想定」、「推定」、「可能」、「期限」、「見積もり」、「期待」、「目標」、「意図」、「可能性がある」、「計画」、「予測」、「可能性」、「位置づけ」、「求めている」、「すべき」などの用語で将来の見通しに関する記述を識別できます。」「ターゲット」、「意志」、「ould」、および将来の出来事や将来の傾向を予測または示す、またはこれらの用語や他の同等の用語の否定的な表現。これらの将来の見通しに関する記述には、以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。
•XPHOZAH®（テナパノール）の入手可能性に関する現在の期待。
•XPHOZAHは、注射用または静脈内投与と同等物のない他の経口ESRD関連薬がESRDプロスペクティブペイメントシステム（ESRD PPS）にバンドルされているかどうか、またいつESRD PPSに導入されるか（該当する移行期医薬品追加支払い調整（TDAPA）期間の長さ、TDAP中に利用可能な追加支払い金額期間、および該当するTDAPA期間に従ってESRD PPS基本レートが調整されるかどうか、および調整される範囲。
•現在の現金、現金同等物、短期投資、IBSRELA®（tenapanor）の販売から生み出される現金、コラボレーションパートナーから予想される将来のマイルストーン支払いの受領の可能性、SLR Investment Corp.（SLR）とのローンおよび担保契約に基づく資金、潜在的な追加資金源、およびキャッシュリザーブの実施を通じて、営業キャッシュフロー要件に対応する予定です。裁量支出を削減または延期するための活動。
•RDX013とRDX020に関する私たちの計画。
•経費、将来の収益、資本要件、追加資金の必要性、および追加資本調達能力の見積もり。そして
•「リスク要因」というキャプションが付いているものを含む、その他のリスクと不確実性。

これらの将来の見通しに関する記述は、主に、当社の事業および当社が事業を展開する業界に関する経営陣の現在の期待、見積もり、予測、予測、予測、および予測、および経営陣の信念と仮定に基づいており、これらの将来の見通しに関する記述は、将来の業績や発展を保証するものではなく、既知または未知のリスク、不確実性、および場合によっては制御できないその他の要因を含みます。実際の結果や条件が、これらやその他の将来の見通しに関する記述で予想されるものと異なる原因となる可能性のある要因には、「項目1A」でより詳細に説明されているものが含まれます。Form 10-Qのこの四半期報告書の「リスク要因」セクションやその他の箇所法律で義務付けられている場合を除き、将来新しい情報が利用可能になったとしても、将来の見通しに関する記述を公に更新する義務や、Form 10-Qのこの四半期報告書の日付以降に発生した出来事や進展を反映するように将来の見通しに関する記述を改訂する義務を負わないものとします。したがって、長期にわたって私たちが沈黙しているからといって、実際の出来事がそのような将来の見通しに関する記述で明示または暗示されているとおりに展開していると思い込んではいけません。

私たちの事業に関連する主なリスクの要約

当社の事業に影響を及ぼす主なリスクと不確実性には、以下が含まれます。

•私たちは創業以来大きな損失を被っており、将来的には損失を被るため、将来の存続可能性を評価することは困難です。
•米国でのIBSRELAとXPHOZAHの商業化に投資するため、当面の間、追加の資金が必要になります。必要なときに必要な資本を許容できる条件で、またはまったくアクセスできない場合、IBSRELAとXPHOZAHの商業化に向けた取り組みを減らすことを余儀なくされる可能性があります。
•製品の販売から得られる収益は限られており、利益を上げることは決してないかもしれません。
•私たちは、IBSRELAの商業化の成功に大きく依存しており、IBSRELAの十分な市場受容性を維持したり、IBSRELAの市場シェアを拡大したり、IBSRELAの適切な補償と償還を確保して維持したり、IBSRELAの製品販売から十分な収益を生み出すという保証はありません。
•XPHOZAHが市場で十分に受け入れられること、XPHOZAHの適切な補償と償還を確保すること、またはXPHOZAHの製品販売から十分な収益を生み出すという保証はありません。
•経口のみのESRD関連薬のESRD見込み支払いシステム（ESRD PPS）への組み込みをさらに遅らせるための立法措置または規制措置が講じられない場合、XPHOZAHは2025年1月1日にESRD PPSの一部となり、

目次
パートDで個別に支払われることはなくなり、その結果、XPHOZAHの販売によって生み出される可能性のある収益は、マイナスかつ重大な影響を受けます。
•IBSRELAやXPHOZAHは、望ましくない副作用を引き起こしたり、製品の商業的成功を制限する可能性のある他の特性を持っている可能性があります。
•新たに商品化された製品の第三者支払者の補償範囲と償還状況は不明です。IBSRELAとXPHOZAHの適切な補償範囲と償還を取得または維持しないと、それらの製品を販売する能力が制限され、収益を生み出す能力が低下する可能性があります。
•IBSRELAとXPHOZAHの製造は、特定の単一サプライヤーを含む第三者に完全に依存しています。該当する規制要件を満たすことができない、十分な原材料を調達できない、製造または流通が困難になる、またはその他の方法で需要を満たすのに十分な量を製造できない場合、IBSRELAとXPHOZAHの商品化とテナパノールの将来の開発努力は重大な打撃を受ける可能性があります。
•私たちの将来の業績は、委託製造組織（CMO）にかかっています。その多くは当社のシングルソースメーカーです。
•ローンおよび担保契約に基づく債務に関連する契約により、当社の事業活動が制限される場合があり、債務不履行が発生した場合に未払いの債務の返済を求められる場合があり、これは当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

上記のリスク要因の概要は、以下の「リスク要因」というタイトルのセクションのリスク要因全文、および当社の連結財務諸表と関連注記を含むこの四半期報告書（当社の連結財務諸表および関連注記を含む）、および当社が米国証券取引委員会に提出するその他の文書に記載されているその他の情報と合わせて読む必要があります。私たちが直面しているリスクは、上記または以下にすべて説明されているリスクだけではありません。当社に正確に知られていない、または現在重要ではないと見なしている追加のリスクや不確実性も、当社の事業、財政状態、経営成績、将来の成長見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

商標に関する注意事項

アーデリックス®、イベレラ®、とXPHOZAH® アーデリックスの商標です。Form 10-Qのこの四半期報告書に記載されているその他の商標、商号、サービスマークはすべて、それぞれの所有者に帰属します。

目次
アーデリックス株式会社
ページ
第I部。財務情報
アイテム1。財務諸表:
2 
要約貸借対照表（未監査）
2 
要約営業報告書と包括利益（損失）（未監査）
3 
株主資本の変動に関する要約計算書（未監査）
4 
要約キャッシュフロー計算書（未監査）
6 
要約財務諸表の注記（未監査）
7 
アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析
20 
アイテム 3.市場リスクに関する定量的・質的開示
30 
アイテム 4.統制と手続き
31 
第二部その他の情報
アイテム 1.法的手続き
32 
アイテム 1A.リスク要因
32 
アイテム 2.持分証券の未登録売却および収益の使用
69 
アイテム 3.シニア証券のデフォルト
70 
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示
70 
アイテム 5.その他の情報
70 
アイテム 6.展示品
71 
署名
72 

1
目次
パートI。財務情報

アイテム 1.財務諸表

2
目次
アーデリックス株式会社
要約貸借対照表
（千単位、1株あたりの金額を除く）
9月30日
2023		12月31日
2022
(未監査)
資産    
流動資産：    
現金および現金同等物$33,767 $96,140 
短期投資131,313 27,769 
売掛金43,263 7,733 
インベントリ8,524 3,282 
プリペイド商業製造17,176 13,567 
前払費用およびその他の流動資産7,173 5,112 
流動資産合計241,216 153,603 
在庫、非最新38,974 25,064 
使用権資産6,523 9,295 
資産および設備、純額1,116 1,223 
その他の資産1,550 881 
総資産$289,379 $190,066 
負債と株主資本
流動負債:
買掛金$7,736 $10,859 
未払報酬と福利厚生8,357 7,548 
長期債務の現在の部分— 26,711 
オペレーティング・リース負債の現在の部分4,321 3,894 
繰延収益4,072 4,211 
未払費用およびその他の流動負債19,043 12,380 
流動負債合計43,529 65,603 
オペレーティング・リースの負債、当期分を差し引いたもの2,887 5,855 
長期債務、当期分を差し引いたもの27,229 — 
繰延収益、非流動収益10,290 9,025 
将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務14,113 11,254 
その他の負債、非流動負債170 — 
負債総額98,218 91,737 
コミットメントと不測の事態（注14）
株主資本:
優先株式、$0.0001額面価格; 5,000,000承認された株式。 いいえそれぞれ2023年9月30日と2022年12月31日の時点で発行された株式と発行された株式です。
— — 
普通株式、$0.0001額面価格; 500,000,000株式と 300,000,000承認された株式。 232,133,132そして 198,575,016それぞれ2023年9月30日と2022年12月31日の時点で発行された株式と発行された株式です。
23 20 
追加払込資本1,008,741 878,500 
累積赤字(817,402)(780,137)
その他の包括損失の累計(201)(54)
株主資本の総額191,161 98,329 
負債総額と株主資本$289,379 $190,066 

添付の注記は、これらの要約財務諸表の不可欠な部分です。
3
目次
アーデリックス株式会社
要約営業報告書と包括利益（損失）
(未監査)
（千単位、1株あたりの金額を除く）
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
2023202220232022
収益:        
製品売上高、純額$22,285 $4,885 $51,949 $6,899 
製品供給収入2,092 92 5,354 1,058 
ライセンス収入32,014 9 32,790 23 
総収入56,391 4,986 90,093 7,980 
売上原価:
売上原価644 230 1,508 287 
その他の収益コスト7,048 502 11,210 668 
商品の総販売コスト7,692 732 12,718 955 
営業経費:
研究開発8,637 7,467 26,012 26,059 
販売、一般および管理32,664 18,667 86,653 56,868 
営業費用の合計41,301 26,134 112,665 82,927 
事業からの収益（損失）7,398 (21,880)(35,290)(75,902)
支払利息(1,107)(886)(3,210)(2,409)
将来のロイヤルティの売却に関連する現金以外の支払利息(922)(831)(2,859)(841)
その他の収益、純額1,460 704 4,308 1,258 
所得税引当前利益（損失）6,829 (22,893)(37,051)(77,894)
所得税引当金200 — 214 8 
当期純利益 (損失)$6,629 $(22,893)$(37,265)$(77,902)
普通株式1株当たりの純利益（損失）-基本および希薄化後$0.03 $(0.14)$(0.17)$(0.53)
1株当たりの純利益（損失）の計算に使用される株式-基本222,782,229 165,104,789 214,976,555 147,319,818 
1株当たりの純利益（損失）の計算に使用される株式-希薄化後227,894,335 165,104,789 214,976,555 147,319,818 
包括利益 (損失):
当期純利益 (損失)$6,629 $(22,893)$(37,265)$(77,902)
売却可能な有価証券の含み損益（損失）9 (5)(147)(108)
包括利益 (損失)$6,638 $(22,898)$(37,412)$(78,010)
添付の注記は、これらの要約財務諸表の不可欠な部分です。

4
目次
アーデリックス株式会社
株主資本の変動に関する要約計算書
2023年9月30日と2022年に終了したスリーアンドナインか月間
(未監査)
(千単位、株式を除く)

2023年9月30日に終了した3か月間
普通株式[追加]
支払い済み
資本		累積
赤字		累積
その他
包括的
収入		合計
株主の
エクイティ
株式金額
2023年6月30日現在の残高217,862,921 $22 $947,380 $(824,031)$(210)$123,161 
従業員株式購入制度に基づく普通株式の発行269,739 — 670 — — 670 
オプション行使時の普通株式の発行28,227 — 40 — — 40 
譲渡制限付株式の権利確定時の普通株式の発行211,277 — — — — — 
マーケットオファリングでの普通株式の発行13,760,968 1 57,162 — — 57,163 
株式報酬制度— — 3,489 — — 3,489 
売却可能有価証券の含み損益— — — — 9 9 
当期純利益— — — 6,629 — 6,629 
2023年9月30日現在の残高232,133,132 $23 $1,008,741 $(817,402)$(201)$191,161 

2023年9月30日に終了した9か月間
普通株式[追加]
支払い済み
資本		累積
赤字		累積
その他
包括的
収入		合計
株主の
エクイティ
株式金額
2022年12月31日現在の残高198,575,016 $20 $878,500 $(780,137)$(54)$98,329 
従業員株式購入制度に基づく普通株式の発行435,708 — 808 — — 808 
サービス用普通株式の発行86,095 — 337 — — 337 
オプション行使時の普通株式の発行127,221 — 251 — — 251 
譲渡制限付株式の権利確定時の普通株式の発行634,351 — — — — — 
マーケットオファリングでの普通株式の発行32,274,741 3 119,245 — — 119,248 
株式報酬制度— — 9,600 — — 9,600 
売却可能有価証券の含み損失— — — — (147)(147)
純損失— — — (37,265)— (37,265)
2023年9月30日現在の残高232,133,132 $23 $1,008,741 $(817,402)$(201)$191,161 


5
目次
2022年9月30日に終了した3か月間
普通株式[追加]
支払い済み
資本		累積
赤字		累積
その他
包括的
収入		合計
株主の
エクイティ
株式金額
2022年6月30日現在の残高153,797,834 $15 $821,075 $(767,939)$(109)$53,042 
従業員株式購入制度に基づく普通株式の発行181,256 — 112 — — 112 
サービス用普通株式の発行711,675 — 390 — — 390 
譲渡制限付株式の権利確定時の普通株式の発行95,555 — — — — — 
マーケットオファリングでの普通株式の発行32,613,325 4 34,363 — — 34,367 
株式報酬制度— — 1,848 — — 1,848 
売却可能有価証券の含み損失— — — — (5)(5)
純損失— — — (22,893)— (22,893)
2022年9月30日現在の残高187,399,645 $19 $857,788 $(790,832)$(114)$66,861 

2022年9月30日に終了した9か月間
普通株式[追加]
支払い済み
資本		累積
赤字		累積
その他
包括的
収入		合計
株主の
エクイティ
株式金額
2021年12月31日現在の残高130,182,535 $13 $795,540 $(712,930)$(6)$82,617 
従業員株式購入制度に基づく普通株式の発行308,356 — 195 — — 195 
サービス用普通株式の発行711,675 — 390 — — 390 
譲渡制限付株式の権利確定時の普通株式の発行3,091,697 — — — — — 
マーケットオファリングでの普通株式の発行53,105,382 6 52,839 — — 52,845 
株式報酬制度— — 8,824 — — 8,824 
売却可能有価証券の含み損失— — — — (108)(108)
純損失— — — (77,902)— (77,902)
2022年9月30日現在の残高187,399,645 $19 $857,788 $(790,832)$(114)$66,861 

添付の注記は、これらの要約財務諸表の不可欠な部分です。

6
目次
アーデリックス株式会社
要約キャッシュフロー計算書
(未監査)
(千単位)
9月30日に終了した9か月間
20232022
営業活動    
純損失$(37,265)$(77,902)
純損失を営業活動に使用された純現金と調整するための調整：
減価償却費および償却費930 1,017 
非現金リース費用2,690 2,570 
株式報酬制度9,600 8,824 
設備売却益— (1,260)
非現金支払利息3,093 1,055 
その他、純額(1,483)174
営業資産および負債の変動：
売掛金(35,530)(4,706)
インベントリ(19,152)(9,774)
プリペイド商業製造(3,609)(10,549)
前払費用およびその他の資産(2,671)754 
買掛金(3,123)(1,164)
未払報酬と福利厚生809 1,743 
オペレーティングリース負債(2,880)(2,571)
未払負債およびその他の負債6,466 (375)
繰延収益1,126 7,836 
営業活動に使用された純現金(80,999)(84,328)
投資活動
投資の満期と償還による収入36,264 59,000 
投資の購入(137,644)(43,824)
不動産および設備の売却による収入— 1,798 
資産および設備の購入(301)— 
投資活動によって提供された純現金（使用量）(101,681)16,974 
資金調達活動
2022年のローンからの収入、発行費用を差し引いたもの— 26,971 
2018年のローンの支払い、費用控除後— (33,038)
将来のロイヤリティの売却による収入、発行費用を差し引いたもの— 9,581 
市場募集での普通株式の発行による収入、発行費用を差し引いたもの119,248 52,845 
株式インセンティブおよび株式購入プランに基づく普通株式の発行による収入1,059 195 
財務活動による純現金120,307 56,554 
現金および現金同等物の純減少(62,373)(10,800)
現金および現金同等物の期首残高96,140 72,428 
現金および現金同等物の期末残高$33,767 $61,628 
キャッシュフロー情報の補足開示：
利息として支払われた現金$2,692 $2,079 
所得税として支払われた現金$19 $6 
現金以外の活動の補足開示：
リース債務と引き換えに取得した使用権資産$339 $— 
サービス用普通株式の発行$337 $390 
未払ローンの発行に関連するデリバティブの発行$— $375 
添付の注記は、これらの要約財務諸表の不可欠な部分です。
7
目次
アーデリックス株式会社.
要約財務諸表の注記
(未監査)
ノート 1. プレゼンテーションの構成と基礎
Ardelyx, Inc.（「当社」、「私たち」または「当社」）は、満たされていない重大な医療ニーズを満たす革新的でファーストクラスの医薬品を発見、開発、商品化することを使命として設立されたバイオ医薬品企業です。私たちは、従来の全身吸収薬でよく見られる副作用や薬物間相互作用を最小限に抑える強力で効果的な治療法を開発するための新しい生物学的メカニズムと経路の発見を可能にするユニークで革新的なプラットフォームを開発しました。私たちが最初に発見して開発した分子は、吸収が少なく、業界初の経口小分子療法であるテナパノールでした。IBSRELA® というブランドのテナパノールは、便秘を伴う過敏性腸症候群（IBS-C）の成人の治療薬として米国で承認されています。XPHOZAH® というブランドのテナパノールは、2023年10月17日に米国食品医薬品局（FDA）によって、リン酸結合剤に対する反応が不十分な患者や、リン酸結合剤に対する反応が不十分な患者に対する追加療法として、透析中の慢性腎臓病（CKD）の成人の血清リンを減らすことが承認されました。また、高カリウム血症、または血清カリウムの上昇を伴うCKDおよび/または心不全の成人患者向けの開発段階の資産であるRDX013と、CKD患者の重篤な電解質障害である代謝性アシドーシスの成人患者向けのRDX020という開発段階の資産もあります。
私たちは営業しています 一事業セグメント、つまりバイオ医薬品の開発と商品化です。
プレゼンテーションの基礎
これらの要約財務諸表は、米国で一般に認められている会計原則（U.S. GAAP）と、証券取引委員会（SEC）の中間報告の要件に従って作成されています。これらの規則や規制で許可されているように、米国会計基準で通常要求される特定の脚注やその他の財務情報は、要約または省略されています。これらの要約財務諸表は、最新の年次財務諸表と同じ基準で作成されており、経営陣の見解では、すべての調整を反映しています。これには、提示された中間期間の財政状態、経営成績、株主資本の変動、およびキャッシュフローを公正に示すために必要な通常の定期的な調整のみが含まれます。
添付の要約財務諸表および関連する財務情報は、2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に含まれる監査済み財務諸表およびその関連注記と併せて読む必要があります。2023年9月30日に終了した3か月と9か月の業績は、必ずしも2023年12月31日に終了する1年間、またはその他の中間期間または将来の年に期待される業績を示すものではありません。
見積もりの使用
米国会計基準に従って財務諸表を作成する場合、経営陣は財務諸表とそれに付随する注記に報告された金額に影響する見積もりと判断を下す必要があります。経営陣は、収益の計上に関する見積もり、臨床試験見越額、受託製造見越額、在庫の活用、資産と負債の公正価値、所得税、株式ベースの報酬に関するものを含め、継続的に見積もりを評価しています。経営陣の見積もりは、過去の経験や、経営陣がその状況下では合理的であると考えるその他のさまざまな市場固有かつ関連する仮定に基づいています。実際の結果は、これらの見積もりとは大きく異なる場合があります。
流動性
2023年9月30日の時点で、現金、現金同等物、および短期投資は約ドルでした165.1百万。2007年の創業以来、営業損失を被っており、2023年9月30日現在の累積赤字はドルです817.4百万。2021年12月31日以降、2023年9月30日以前は、当社の流動性ポジションにより、継続的な企業として継続できるかどうかについて大きな疑問が生じました。私たちは、IBSRELAの製品販売、市場での募集に基づく普通株式の売却による収入、および2023年10月に受領したライセンス契約の第2改正に基づくコラボレーションパートナーからのマイルストーン支払いと日本のコラボレーションパートナーからの支払いの受領から生み出される現金を通じて、営業キャッシュフローの要件に対応してきました。2023年9月30日現在の利用可能な現金、現金同等物、および短期投資は、これらの要約財務諸表の発行から少なくとも1年間は、当社の事業資金を調達するのに十分であると考えています。
8
目次
重要な会計方針の要約
当社の重要な会計方針は、Form 10-Kの年次報告書に含まれている、2022年12月31日に終了した会計年度の監査済み財務諸表の注記2に記載されています。2022年12月31日に終了した会計年度のForm 10-Kの年次報告書に以前に開示されているように、当社の重要な会計方針に重要な変更はありません。
最近の会計上の宣言
新しい会計宣言-最近採択されました
2023年7月、財務会計基準審議会（FASB）は、会計基準更新（ASU）第2023-03号、財務諸表の提示（トピック205）、損益計算書-包括利益の報告（トピック220）、負債と資本の区別（トピック480）、株式（トピック505）、および報酬-株式報酬（トピック718）財務諸表の表示（ASU 2023-03）を発行しました。ASU 2023-03は、FASB会計基準体系化を改正し、SEC職員会計速報第120号、2022年3月24日のEITF会議でのSEC職員発表、およびSEC職員会計速報トピック6.B、会計シリーズリリース280-規則S-Xの一般改正：普通株式に適用される損益に基づくSEC段落の修正を含みます。ASUは新しいガイダンスを提供していないので、その採用に伴う移行日や発効日はありません。したがって、私たちはASU 2023-03を発行後すぐに採用しました。ASU 2023-03の採用は、当社の要約財務諸表の表示または関連する開示には何の影響も与えませんでした。
まだ採択されていない最近の会計上の宣言
最近、さまざまな会計基準や解釈が発行されましたが、いずれも当社の財政状態、業務、またはキャッシュフローに重大な影響を与えるとは考えられていません。
ノート 2. 現金、現金同等物および投資
2023年9月30日および2022年12月31日現在、現金、現金同等物、および短期投資に分類されている証券は以下のとおりです（千単位）。
2023年9月30日
未実現総額
償却コスト利益損失公正価値
現金および現金同等物:
現金$1,533 $— $— $1,533 
マネー・マーケット・ファンド32,234 — — 32,234 
現金および現金同等物の合計33,767 — — 33,767 
短期投資:
コマーシャル・ペーパー$82,851 $1 $(133)$82,719 
米国政府支援機関の債券31,850 5 (44)31,811 
企業債券6,284 — (2)6,282 
資産担保証券10,529 — (28)10,501 
短期投資総額131,514 6 (207)131,313 
現金、現金同等物および投資の合計$165,281 $6 $(207)$165,080 

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目次
2022年12月31日
未実現総額
償却コスト利益損失公正価値
現金および現金同等物:
現金$11,827 $— $— $11,827 
マネー・マーケット・ファンド84,313 — — 84,313 
現金および現金同等物の合計96,140 — — 96,140 
短期投資
コマーシャル・ペーパー$25,336 $6 $(51)$25,291 
企業債券1,000 — (1)999 
米国政府支援機関の債券1,487 — (8)1,479 
短期投資総額27,823 6 (60)27,769 
現金、現金同等物および投資の合計$123,963 $6 $(60)$123,909 
現金同等物は、購入時の当初の満期が3か月以下のマネーマーケットファンドで構成され、帳簿価額は公正価値の妥当な概算です。私たちは現金を金融機関や商業機関の質の高い証券に投資しています。これらの有価証券は、容易に入手できる市場情報に基づく公正価値で保有されており、未実現損益は、要約貸借対照表上の株主資本に含まれるその他の包括的損失の累積に含まれています。特定の識別方法を使用して、有価証券の売却による実現損益の金額を決定します。実現損益はわずかであり、営業諸表のその他の利益、純利益、および包括利益（損失）に含まれています。
2023年9月30日と2022年12月31日の時点で保有されているすべての短期売却可能有価証券の契約満期が未満 一年。当社の売却可能な有価証券は、定期的な減損審査の対象となります。公正価値が保有コストよりも低い場合、債務証券は減損すると考えています。その場合は、投資をさらに見直して、一時的に減損されていないかどうかを判断します。一時的な減損以外の投資を評価する際には、公正価値が原価基準を下回っていた期間と程度、発行者の財政状態とその変化、売却意向、原価基準の回復前に投資を売却する必要があるかどうかなどの要素を検討します。投資が一時的に減損していない場合、または信用損失の対象となる場合は、営業報告書および包括利益（損失）を公正価値に書き留め、その価値を投資の新しいコスト基準として設定します。2023年9月30日および2022年12月31日現在の含み損は重要ではありませんでした。2023年9月30日と2022年12月31日の時点で、当社の売却可能な有価証券はいずれも一時的に減損した以外はないと判断しました。そして いいえ投資は1年以上にわたって未実現損失の状態が続いていました。そのため、投資は満期まで、または公正価値の回復が予測されるまで保留される可能性が高いと考えています。

ノート 3. 公正価値測定
公正価値とは、測定日に市場参加者間で秩序ある取引が行われ、資産または負債の主要市場または最も有利な市場で資産または負債を移転するために支払われる交換価格（出口価格）として定義されます。公正価値の測定に使用される評価手法は、観察可能なインプットを最大限に活用し、観察不可能なインプットの使用を最小限に抑える必要があります。

評価手法へのインプットの3段階の階層を簡単にまとめると、次のようになります。

レベル 1 —
評価額は、同一の資産または負債の活発な市場における相場価格に基づいており、報告日時点で当社から容易に入手できます。
レベル 2 —
類似の資産または負債の相場価格、活発でない市場の相場価格、または資産または負債の実質的に全期間にわたって観察可能または観測可能な市場データによって裏付けられるその他のインプットなど、直接的または間接的に観察可能なレベル1以外のインプットに基づく評価。
レベル 3 —
市場データがほとんどまたはまったくない、観察不可能なインプットに基づく評価のため、独自の仮定を立てる必要があります。

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目次
次の表は、公正価値階層内のレベル別に定期的に測定または開示されている当社の金融資産と負債の公正価値（千単位）を示しています。
2023年9月30日
合計
公正価値		レベル 1レベル 2レベル 3
資産:
マネー・マーケット・ファンド$32,234 $32,234 $— $— 
コマーシャル・ペーパー82,719 — 82,719 — 
米国政府支援機関の債券31,811 — 31,811 — 
企業債券6,282 — 6,282 — 
資産担保証券10,501 — 10,501 — 
合計$163,547 $32,234 $131,313 $— 
負債:
出口手数料のデリバティブ負債$2,055 $— $— $2,055 
合計$2,055 $— $— $2,055 

2022年12月31日
合計
公正価値		レベル 1レベル 2レベル 3
資産:
マネー・マーケット・ファンド$84,313 $84,313 $— $— 
コマーシャル・ペーパー25,291 — 25,291 — 
企業債券999 — 999 — 
米国政府支援機関の債券1,479 — 1,479 — 
資産担保証券— — — — 
合計$112,082 $84,313 $27,769 $— 
負債:
出口手数料に対するデリバティブ負債$1,656 $— $— $1,656 
合計$1,656 $— $— $1,656 
活発な市場で相場価格が入手可能な場合、証券はレベル1に分類されます。マネーマーケットファンドはレベル1に分類されます。特定の証券の相場価格が入手できない場合は、ベンチマーク利回り、報告された取引、ブローカー/ディーラーの相場、発行体スプレッドを使用して公正価値を見積もります。米国政府支援機関債、米国財務省証券、社債、コマーシャルペーパー、資産担保証券をレベル2に分類しています。で定義され説明されているように、2018年の出口手数料や2022年の離脱手数料など、評価額、有価証券、デリバティブ負債へのインプットに関する活動が限定的であったり、透明性が低い場合 ノート 9.デリバティブ負債、はレベル3に分類されます。

現金同等物、短期投資、売掛金、前払い費用およびその他の流動資産、買掛金、未払費用の要約貸借対照表に反映されている帳簿価額は、短期的な性質上、2023年9月30日と2022年12月31日の両方で公正価値とほぼ同じです。
ポートフォリオの未実現損失の評価を含む、予想信用損失モデルに基づく手続きに基づいて、有価証券の未実現損失は信用に起因しないと結論付けたため、 いいえ2023年9月30日および2022年12月31日の時点で、これらの証券の信用損失引当金を計上しました。

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目次
負債の公正価値

当社のタームローン制度に基づく未払いの元本金額には、変動金利が適用されます。したがって、タームローンファシリティの帳簿価額は、2023年9月30日および2022年12月31日現在の公正価値とほぼ同じであると考えています。見て ノート 8.借用負債の公正価値を見積もるために使用されるレベル2のインプットの説明については。

将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ債務の帳簿価額は、2023年9月30日および2022年12月31日現在の公正価値とほぼ同じであり、契約期間中に協和キリン株式会社（協和キリン）が当社に支払うと予想される将来のロイヤルティおよび商品化のマイルストーンの現在の見積もりに基づいています。見て ノート 7.将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務負債の公正価値を見積もるために使用されるレベル3のインプットの説明については。

ノート 4. インベントリ
2021年の第4四半期に在庫の資本化を開始し、その時点でIBSRELAを商品化する意向が固まり、IBSRELAの商業的発売の準備を開始しました。 2023年9月30日と2022年12月31日現在の在庫は次のとおりです（千単位）。
2023年9月30日2022年12月31日
原材料$22,783 $22,299 
作業中22,956 5,324 
完成品1,759 723 
合計$47,498 $28,346 
次のように報告されています。
インベントリ$8,524 $3,282 
在庫、非最新38,974 25,064 
合計$47,498 $28,346 

$のプリペイド商業製造17.2百万と $13.62023年9月30日と2022年12月31日現在のそれぞれ100万は、今後12か月以内に開始する予定の作業に対する第三者の契約製造組織への前払いです。

ノート 5. 製品収益、純額

2019年9月に米国食品医薬品局（FDA）からIBSRELAを米国で販売する承認を受けました。2022年3月に米国での販売を開始しました。私たちは、主に大手卸売業者、専門薬局、団体購買機関（GPO）（総称してお客様）を通じてIBSRELAを販売しています。その後、お客様はIBSRELAを薬局や患者に販売します。これとは別に、政府が義務付けているリベート、チャージバック、割引を提供する契約を第三者と締結します。製品販売による収益は、当社の履行義務が履行されたときに計上されます。つまり、お客様が当社の製品の管理権を獲得し、納品時に発生します。

2023年9月30日に終了した3か月と9か月の間に、IBSRELAの純収益は$を記録しました22.3百万と $51.9それぞれ百万。2022年9月30日に終了した3か月と9か月の間に、IBSRELAの純収益は$を記録しました4.9百万と $6.9それぞれ百万。

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目次
2023年9月30日と2022年9月30日に終了した3か月と9か月間に、総製品収益の10％以上を占めた次の顧客からの収益は、次のとおりです。
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
2023202220232022
カーディナルヘルス22.2 %25.2 %22.3 %24.2 %
AmeriSourceベルゲンドラッグコーポレーション21.2 %26.4 %21.3 %28.9 %
マッケソンコーポレーション18.4 %20.2 %19.0 %20.9 %
BioRidge Pharma、LLC19.5 %— %19.2 %— %
変動対価を構成する割引や手当の重要なカテゴリーごとの活動と期末準備金残高は、次のとおりです（千単位）。
割引とチャージバックリベート、卸売業者、GPO手数料自己負担と返品合計
2022年12月31日現在の残高$142 $1,444 $1,258 $2,844 
規定3,466 9,512 7,839 20,817 
クレジット/支払い(3,262)(7,610)(6,065)(16,937)
2023年9月30日現在の残高$346 $3,346 $3,032 $6,724 
ノート 6. コラボレーションとライセンス契約
協和キリン株式会社（協和キリン）
2017年11月、私たちは協和キリンと独占ライセンス契約（2017年協和キリン協定）を締結しました。この契約に基づき、協和キリンに、がんを除く心腎疾患および疾患の治療薬として、テナパノールを含む特定のNHE3阻害剤を日本で開発および商品化する独占ライセンスを付与しました。当社は、日本国外でのテナパノールの権利を保持し、上記以外の適応症については日本でもテナパノールに対する権利を保持していました。2017年の協和キリン協定に基づき、日本で認可されているすべての適応症について、テナパノールの開発と商品化にかかるすべての費用と費用を協和キリンが負担します。当社は、協和キリンが特定の条件下でテナパノール原薬を製造するオプションを行使できるという条件で、2017年の協和キリン協定の期間中、協和キリンが使用するテナパノール原薬物質を開発および商品化する責任があります。2022年10月、私たちは共和キリンと商業供給契約を締結し、テナパノール原薬の商業的供給に関する当事者の義務をさらに明確にしました（2022年協和キリン供給契約）。以下の見出しの下に詳述するように 繰延収益協和キリンのニーズを満たすために使用されるテナパノール原薬の製造について、協和キリンから前払い金を受け取りました。
私たちは、会計基準更新（ASU）第2014-09号、顧客との契約による収益（トピック606）および関連する改正（ASC 606）に従ってこれらの取り決めを評価し、契約相手である協和キリンが顧客であると結論付けました。2017年の協和キリン協定の条件の下で、私たちは $30.0数百万ドルの前払いライセンス料。契約締結時に収益として計上されていました。私たちの評価に基づいて、経営陣は、2017年の協和キリン契約の開始時に、ライセンスと製造供給サービスが重要な履行義務であると判断しました。そのため、履行義務はそれぞれ異なります。
13
目次
2017年の協和キリン契約の条件に基づき、協和キリンは私たちにドルの前払いライセンス料を支払いました30.0百万。私たちは最大で受け取る資格があるかもしれません $55.0開発と規制のマイルストーンの合計は百万、そのうちドル35.0100万は収益と$として認識されています20.02023年9月30日現在、百万人が受領されています。また、およそ¥を受け取る資格があるかもしれません8.5商業化のマイルストーンに10億ドル、つまり約ドル57.02023年9月30日の為替レートでの100万ドル、および費用の払い戻しに加えて、製品供給のための合理的な諸経費と契約期間中の純売上高に対するロイヤルティの払い戻し。で説明したように ノート 7.将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務、2017年の協和キリン契約に基づいて当社が受け取る可能性のある将来のロイヤルティおよび商業的マイルストーンの支払いは、ロイヤルティおよび販売マイルストーン利息取得契約に従ってヘルスケアロイヤルティパートナーズIV、L.P. に送金されます。残りのマイルストーン支払いに関連する変動対価は、2023年9月30日に完全に制限されました。
2022年4月、私たちは2017年の協和キリン協定（2022年改正）の第2条を締結しました。2022年の改正の条件に基づき、私たちと協和キリンは、日本における高リン血症治療薬テナパノールの純売上高に対して協和キリンが支払うロイヤルティ率を引き下げることに合意しました。ロイヤリティレートは、日本での最初の商業販売から2年間は10桁台後半から2桁台前半に引き下げられ、残りのロイヤリティ期間は1桁台半ばに引き下げられます。で説明したように ノート 7.将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務、2017年の協和キリン契約に基づいて当社が受け取る可能性のある将来の商業マイルストーンとロイヤルティは、ロイヤルティおよびセールスマイルストーン利息取得契約に基づき、ヘルスケア・ロイヤルティ・パートナーズIV, L.P. に送金されます。ロイヤルティ率の引き下げの対価として、協和キリンは私たちに最大1ドルを追加で支払うことに同意しました40.0100万ドルで支払われます 二トランシェです。最初の支払いは、協和キリンが日本の厚生労働省（MHLW）にテナパノールの販売承認申請を提出した後、2回目の支払いは、協和キリンが高リン血症の日本でテナパノールを販売するための規制当局の承認を受けた後に行われます。どちらも2023年9月30日に行われています。
2022年10月、協和キリンが透析中の成人CKD患者の高リン血症改善のためのテナパノールの新薬申請（NDA）を日本の厚生労働省に提出したことを発表しました。その結果、協和キリンから総額が支払われました。35.0マイルストーンの支払いと2022年の改正に基づく支払いに100万ドル。私たちは2022年の第4四半期にこれらの支払いを受け取り、要約された営業報告書と包括利益（損失）にライセンス収益として記録しました。
2023年9月、私たちは協和キリンが透析中の成人CKD患者の高リン血症改善のためのテナパノールに関するNDAの承認を日本の厚生労働省から受けたことを発表しました。その結果、協和キリンから総額$の支払いが行われました。30.0マイルストーンの支払いと2022年の改正に基づく支払いに100万ドル。これらの支払いを2023年10月に受領し、2023年9月30日に終了した3か月間に獲得した包括利益（損失）と要約営業報告書にライセンス収益として記録し、2023年9月30日現在の要約貸借対照表に売掛金として報告しました。
2022年9月30日に終了した3か月と9か月の間に、私たちは気づきました いいえ2017年の協和キリン協定に基づくライセンス収入。
2023年9月30日に終了した3か月と9か月の間に、私たちは$を認識しました2.1百万と $5.42017年の協和キリン協定に基づく製品供給収入はそれぞれ数百万です。2022年9月30日に終了した3か月と9か月の間に、私たちは$を認識しました83千ドルと1.02017年の協和キリン協定に基づく製品供給収入はそれぞれ数百万です。
上海復星製薬工業開発有限公司株式会社（復星製薬）
2017年12月、私たちは復星製薬と、高リン血症とIBS-Cの両方を対象に、中国でのテナパノールの開発、商品化、販売に関する独占ライセンス契約（復星合意）を締結しました。私たちはこれらの取り決めをASC 606に従って評価し、契約相手である復星製薬が顧客であると結論付けました。Fosun協定の条件の下で、私たちは $12.0数百万ドルの前払いのライセンス料は、契約が締結されたときに収益として認識されました。私たちの評価に基づいて、ライセンスと製造供給サービスは契約開始時の重要な履行義務であり、そのため、それぞれの履行義務は異なると判断しました。
私たちは、最大で開発と商業化のマイルストーンを受け取る資格があるかもしれません $113.0百万、そのうち$5.02023年9月30日現在、100万ドルが入金され、収益として計上されています。また、費用の払い戻しに加えて、製品供給のための妥当な諸経費と、10代半ばから10代半ばまでの純売上高に対する段階的なロイヤルティが加算されています。 20%。残りの開発マイルストーンの支払いに関連する変動対価は、2023年9月30日に完全に制限されました。
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目次
2023年7月、血液透析中のCKDの成人患者の血清リンの管理を目的として、中国国家医薬品局（NMPA）の医薬品評価センターがテナパノールのNDAを審査対象として承認したことを発表しました。この承認により$が発生しました2.0復星協定の条件に基づく当社への100万マイルストーンの支払い。この支払いを2023年の第3四半期に受領し、それを要約した営業報告書にライセンス収益と、2023年9月30日に終了した3か月間に獲得した包括利益（損失）として計上しました。2023年10月、リン酸結合剤に対する反応が不十分な患者や、どの用量のリン酸結合剤療法にも耐えられない患者への追加療法として、透析中のCKDの成人の血清リンを減らすXPHOZAHを承認したと発表しました。これにより、追加の$が発生しました3.0復星協定の条件に基づく当社への100万マイルストーンの支払いは、2023年の第4四半期に受け取る予定です。また、2023年10月、復星製薬が便秘を伴う過敏性腸症候群（IBS-C）の治療薬であるテナパノールの販売申請について香港保健局から承認を受けたと発表しました。
2022年9月30日に終了した3か月と9か月の間に、私たちは じゃないFosun協定に従って多額の収益を認識します。
ナイトセラピューティクス株式会社（ナイト）
2018年3月、私たちはKnight Therapeutics, Inc. と、高リン血症とIBS-C用のテナパノールの開発、商品化、販売に関する独占ライセンス契約（ナイト契約）を締結しました。この取り決めをASC 606に従って評価し、契約相手であるナイトは顧客であると結論付けました。私たちの評価に基づいて、ライセンスと製造供給サービスは契約開始時の重要な履行義務であると判断しました。そのため、履行義務はそれぞれ異なります。
ナイト契約の条件に基づき、私たちは $2.32018年3月に100万ドルの返金不可の1回限りの前払いで、最大CAD相当の開発および商品化のマイルストーン支払いを追加で受け取る資格がある場合があります 22.2百万、またはおよそ16.42023年9月30日の為替レートで100万ドル、そのうち$0.72023年9月30日現在、100万が受領され、収益として計上されています。また、契約期間中、一桁台半ばから20代前半までのロイヤリティ、および製造サービスの譲渡価格を受け取る資格もあります。 残りの開発マイルストーンの支払いに関連する変動対価は、2023年9月30日に完全に制限されました。
2023年9月30日と2022年に終了した3か月と9か月の間に、私たちはしました じゃない騎士協定に基づいて多額の収益を認識します。
メティス・セラピューティクス株式会社（メティス）
2023年4月、私たちはMeTis Therapeutics Inc. と、Ardelyxがあらゆる治療分野向けに発見および開発されたTGR5アゴニスト化合物のポートフォリオの開発と商品化に関する独占的な世界規模のライセンス契約（METIS契約）を締結しました。私たちはこの取り決めをASC 606に従って評価し、契約相手であるMETIは顧客であると結論付けました。私たちの評価に基づいて、契約開始時にライセンスが重要な履行義務であると判断しました。
経済産業省協定の条件に基づき、私たちは $0.82023年4月に100万円の返金不可の1回限りの前払いが支払われ、最大$相当の追加開発および商品化のマイルストーン支払いを受ける資格がある場合があります243.0百万。また、契約期間中、一桁半ばまでのロイヤリティを受け取る資格があります。 残りの開発と商業化のマイルストーン支払いに関連する変動対価は、2023年9月30日に完全に制限されました。
2023年9月30日に終了した3か月と9か月の間に、私たちは$を認識しました0.8経済産業省協定に基づく数百万のライセンス収入。
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目次
アストラゼネカAB（アストラゼネカ）
2015年6月、私たちはアストラゼネカと解約契約（アストラゼネカ解約契約）を締結しました。この契約に基づき、アストラゼネカ（i）に将来のロイヤルティを次のロイヤルティレートで支払うことに合意しました。 10当社または当社のライセンシーによるテナパノールまたはその他のNHE3製品の純売上高の％、および（ii） 20Tenapanorやその他のNHE3製品の開発と商品化のライセンスを供与するか、その他の方法で権利を提供することを選択した場合に、新しいコラボレーションパートナーから受け取る非ロイヤルティ収益の割合（最大$まで）75.0（i）と（ii）の合計は百万です。2023年9月30日の時点で、現在までに合計で$を認識しています23.9百万ドルのうち75.0百万円は、要約された営業報告書と包括利益（損失）にその他の収益費用として計上されており、アストラゼネカに支払われた金額です18.3百万。2023年9月30日に終了した3か月と9か月の間に、私たちは$を認識しました5.7百万と $8.7アストラゼネカの解約契約に関連するその他の収益費用は、それぞれ100万です。2022年9月30日に終了した3か月と9か月の間に、私たちは$を認識しました0.5百万と $0.8それぞれ100万ドル、アストラゼネカ解約契約に関連するその他の収益費用です。
繰延収益
次の表は、報告期間中の当社の繰延収益残高と非流動繰延収益残高の変化を示しています。これらはすべて、2017年の協和キリン契約に起因します（単位：千単位）。
20232022
現在の非電流現在の非電流
1月1日時点の残高$4,211$9,025$—$4,727
製品供給の前払いとして請求された金額1,1824,530427,794
製品供給によって計上される収益の減少(4,586)———
今後12か月以内に計上される金額を再分類してください3,265(3,265)3,961(3,961)
9月30日の残高$4,072$10,290$4,003$8,560

ノート 7. 将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務

2022年6月、当社とヘルスケアロイヤルティパートナーズIV、L.P.（HCR）は、ロイヤルティおよび販売マイルストーン利息取得契約（HCR契約）を締結しました。HCR契約の条件に基づき、HCRは私たちに最大$を支払うことに同意しました20.0協和キリンの高リン血症に対するテナパノールの日本での純売上高に基づいて、協和キリンとの2017年のライセンス契約に基づいて受け取る可能性のあるロイヤルティ支払いおよび商業上のマイルストーン支払い（総称してロイヤルティ利息の支払い）と引き換えに。ロイヤルティ利息の支払いの売却対価として、HCRは私たちにドルを支払いました10.0100万ドルの前払い、そして私たちは1ドルを受け取る資格があります5.0協和キリンが高リン血症のテナパノールを日本で販売するための規制当局の承認を受けた結果、数百万の支払い、さらにドル5.0協和キリンの日本での純売上高が2025年末までに一定の年間目標水準を超えた場合、100万ドルの支払いとなります。

2023年9月、協和キリンが透析中の成人慢性腎臓病患者の高リン血症改善のためのテナパノールの新薬申請について、日本の厚生労働省から承認を受けたと発表しました。これにより、最初の1ドルが支給されます。5.0HCR協定の条件に基づく100万ドルの支払い。2023年10月に支払いを受け取りました。

HCR契約は、両当事者の相互合意により終了するまで有効で、慣習的な表明と保証、慣習的な肯定的および否定的な契約が含まれています。これには、とりわけ、日本における特定の特許権の起訴、維持、防御、執行に関する要件、2017年の協和キリン契約に基づいて当社に支払うべきロイヤルティ利息の支払いを許可、免除、または削減する能力に関する制限が含まれます。ロイヤルティの利息支払いに関する先取特権、2017年の協和キリン契約または特定の特許、または2017年の協和キリン契約に記載されている分野および地域における特定の特許の販売、ライセンスまたは譲渡のため。

さらに、HCR契約には慣習的な債務不履行事象が含まれており、債務不履行の結果としてHCRおよび関連当事者が被った損失について、責任上限の特定の制限を条件として、HCRに対して補償義務を負う場合があります。HCR契約では、とりわけ、HCR契約に含まれる表明および保証のいずれかがすべての重要な点で真実かつ正確ではなかったことが証明された場合、債務不履行事由が発生します。それが行われた時点で、特定の違反に関して指定された是正期間を条件として、私たちはHCR契約に基づく契約のいずれかに違反または不履行に陥ります。当社は、2017年の協和キリンに基づく違反または債務不履行に陥ります。ロイヤルティ利息の支払いに重大な悪影響を及ぼしたり、ロイヤルティ利息の支払いの終了が発生したりする可能性のあるあらゆる方法での契約2017協和キリン
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目次
特定の状況下での合意、または当社または当社の資産が破産手続きなどの特定の法的手続きの対象になったり、期日になっても債務を返済できなくなったりします。

ドルを受け取りました10.02022年6月にHCRから100万ドルの前払いをし、それを将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ債務（繰延ロイヤルティ義務）として貸借対照表に記録しました。2017年の協和キリン協定に基づく継続的な製造義務により、収益は帰属負債として計上されるため、この取り決めに基づいて獲得したロイヤルティは、現金以外のロイヤリティ収益として認識されます。非現金支払利息は、HCR契約の期間中、協和キリンが受け取る予定金額と将来のロイヤルティ支払いの時期から導き出された帰属金利に基づいて、実効利息法を使用して計上されます。売却の一環として、約$が発生しました0.4数百万ドルの取引費用は、繰延ロイヤルティ債務とともに、実効利息法を使用してHCR契約の推定有効期間にわたって非現金利息費用に償却されています。将来のロイヤルティは協和キリンから当社に送金され、その後当社からHCRに送金されるため、繰延ロイヤルティ債務の残高は、HCR契約の存続期間にわたって実質的に返済されます。繰延ロイヤルティ債務の公正価値に重大な影響を与える可能性のある要因はいくつかあります。このような要因には、2017年の協和キリン契約に基づいて協和キリンから将来受け取る可能性のあるロイヤルティ支払いの金額と時期、治療基準の変更、競合製品の導入、製造またはその他の遅延、知的財産問題、政府保健当局が医薬品の使用を制限する結果となる有害事象、HCRに送金されるロイヤルティが米国で行われることによる為替レートの大幅な変動が含まれますが、これらに限定されません。ドルと比べて、製品の基礎となる売上は協和キリンは日本円建てであり、協和キリンからのロイヤルティ支払いが減額される可能性のあるその他の事象や状況は、当社の管理外であり、その結果、繰延ロイヤルティ債務の存続期間中の非現金ロイヤルティ収益と非現金利息支出が減少します。協和キリンからの推定ロイヤルティ支払い額を定期的に評価し、そのような支払いの金額または時期が当初の見積もりと大きく異なる場合は、帰属金利とそれに関連する繰延ロイヤルティ債務の償却を将来的に調整します。2023年9月30日現在、負債の償却に使用されている実効金利は 23.9%。2023年9月30日に終了した3か月と9か月の間に、私たちは約$を認識しました0.9百万と $2.9繰延ロイヤルティ債務に関連する非現金利息支出は、それぞれ数百万です。2022年9月30日に終了した3か月と9か月のそれぞれで、約$を認識しました0.8繰延ロイヤルティ債務に関連する数百万の非現金利息支出。2023年9月30日の時点で、私たちは受け取っています いいえ協和キリンからのロイヤルティの支払い、したがって繰延ロイヤルティ債務の減額はまだ始まっていません。

ノート 8. 借用

ソーラーキャピタルとウエスタンアライアンスの銀行ローン契約

2018年5月、私たちはソーラーキャピタル株式会社とウエスタンアライアンス銀行（総称して2018年の貸し手）とローンおよび担保契約（2020年10月9日、2021年3月1日、2021年5月5日、2021年7月29日に改正）（2018年ローン契約）を締結しました。2018年のローン契約では、最大$のローンファシリティが規定されていました50.0満期日が2022年11月1日（2018年のローン）で百万です。2022年のローンの締切日の時点で、後述するように、私たちは$の債務を負っています25.02018年のローンからの100万ドルの元本の支払い、その時点で全額返済しました。

で説明したように ノート 9.デリバティブ負債、2018年のローン契約の締結に関連して、私たちは契約を締結し、それに基づいてドルを支払うことに合意しました1.5特定の条件（2018年の出口手数料）が発生すると、100万ドルの現金が支払われます。2018年の退会金に対する私たちの義務は、2022年2月に2018年のローンを全額返済した後も、2023年10月にXPHOZAHのXPHOZAHがFDAから承認され、リン酸結合剤に対する反応が不十分な患者や、リン酸結合剤に対する反応が不十分な患者に対する追加療法として、透析中のCKD成人の血清リンを減らすことが承認されるまで、未払いのままでした。これにより、2018年の終了手数料を2018年の貸し手に支払う義務が生じ、その後、2023年10月に2018年の終了手数料を支払いました。
一眼レフ・インベストメント・コーポレーションの融資契約

2022年2月23日（締切日）に、SLRインベストメントコーポレーションを担保代理人（代理人）として、および2022年のローン契約に記載されている貸し手（総称して2022年の貸し手）とローンおよび担保契約（2022年のローン契約）を締結しました。その後、2022年のローン契約は2022年8月（修正第1条）と2023年2月（修正第2条）に改正されました。修正第1条と修正第2条は、2022年のローン契約の修正であると結論付けました。憲法修正第1条と憲法修正第2条によって改正された2022年のローン契約は、シニア担保付ローンファシリティを規定していました。27.5締切日に100万円（タームAローン）の資金が調達され、さらに$22.52023年12月20日以前に借りることができる100万。ただし、（i）2023年11月30日までにXPHOZAHのNDAについてFDAから承認を受け、（ii）記載されている特定の製品収益マイルストーン目標を達成していることが条件です。
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目次
2022年のローン契約（タームBローン、およびタームAローンと合わせて、2022年のオリジナルローン）。2022年のタームAローンの資金は、2018年の貸し手への2018年のローンの返済に使用されました。

2023年10月17日、当社と2022年の貸し手との間で、2022年のローン契約の第3改正（第3改正）を締結しました。憲法修正第3条は、とりわけ、（1）に追加のドルを引き出すオプションを規定しています50.02024年3月15日までに数百万の資本を拠出（タームCローン）。また、（2）最大1ドルを追加で引き出すことができます50.0エージェントの投資委員会の承認を条件として、2026年12月31日までに数百万の未投入資本が必要です（タームDローン、タームA、B、Cローンと合わせて、2022年の4つのローン）。

憲法修正第3条では、2022年4件のローンの満期日は2027年3月1日です。タームAローンとタームBローンのそれぞれの金利は 7.95％に、次のものと等しいSOFR値を加えたもの 0.022％に、CME期間SOFR管理者がCME期間SOFR管理者のWebサイトで公開した1か月のCME期間SOFR参照レートを加えたものです。SOFRの下限は 一パーセント。タームCローンとタームDローンのそれぞれの金利は 4.25％に、次のものと等しいSOFR値を加えたもの 0.022％に、CME期間SOFR管理者がCME期間SOFR管理者のWebサイトで公開した1か月のCME期間SOFR参照レートを加えたものです。SOFRの下限は 4.7%.

さらに、2022年4月のローンで利息のみの支払いを許可される期間は、2026年12月31日に延長されました。これは、タームBローンをドルで引き出すことを決定したことに伴い、発効しました。22.5百万。XPHOZAHの商業的立ち上げを支援するために、2023年10月にタームBローンを組むことを決定したことをエージェントに通知しました。

私たちはドルを支払う義務がありました0.2タームAローンの終了時に100万ドル、そして私たちはドルを支払う義務がありました0.1タームBローンの資金調達日に100万。私たちはドルを支払う義務があります0.3（1）タームCローンの資金調達日、（2）2024年3月15日、および（3）2024年3月15日以前のタームBローンの前払い、借り換え、代替または交換のいずれか早い方に、100万ドルを。また、私たちには支払い義務があります 0.5当社が要求し、代理店の投資委員会によって承認された場合、タームDローンの約束の当初の元本総額の％。これは、（1）タームDローンの資金調達、（2）当社が要求し、2022年の貸し手がタームDローンのコミットメントを提供した場合、償却日の直前日、および（3）当社が要求し、2022年の貸し手がタームDを提供した場合、（3）当社が要求し、2022年の貸し手がタームDを提供した場合ローンの約定、償却日の直前またはそれ以前のタームCローンの前払い、借り換え、または交換。

私たちは次の金額と同額の最終手数料を支払う義務があります 4.95満期日、2022年4月ローンの前払い、借り換え、代替、または交換の早い時期に、そのようなローンに資金が提供されている限り、2022年4ローンの当初の元本総額の％。

私たちは、（i）の前払いプレミアムを条件として、2022年4月のローンの未払い金額をすべて自発的に前払いすることができます 32024年10月17日以前または2024年10月17日に前払いの場合の2022年4ローンの未払い元本の％（ii） 22024年10月17日以降に2025年10月17日までに前払いした場合の2022年4ローンの未払い元本の％、または（iii） 12025年10月17日以降、満期日前に前払いした場合、2022年4ローンの未払い元本の％。2022年の4つのローンは、知的財産やその他の慣習的な除外事項を除いて、実質的にすべての資産によって担保されています。さらに、で説明したように ノート 9.デリバティブ負債、2022年のオリジナルローンに関連して、次の金額の出口手数料を支払うことに合意した契約を締結しました 22022年のローンのうち、資金が提供された割合（2022年の終了手数料）。2022年のローンの前払いまたは解約にかかわらず、2022年の終了手数料は失効します 10締切日から数年後。

改正された2022年のローン契約には、慣習的な表明と保証、慣習的な肯定的および否定的な契約が含まれています。これには、とりわけ、財務報告と保険に関する要件、事業または財産の処分、事業内容の変更、清算または解散、管理取引の変更の締結、他の事業体との合併または統合、またはすべてまたは買収の制限が含まれます。追加の負債が発生する、他の事業体の実質的にすべての資本金または財産資本金のみで支払われる配当金以外の配当金の支払い、または資本金の償還のための、当社の財産に対する先取特権です。私たちは、現金および現金同等物を80％未満にしないことに同意しました（80任意の製品の販売による純収益が過去6つで計算された任意の期間の未払いFour 2022タームローン残高の％（6）月単位で、毎月テストしたところ、60パーセント未満です（602022年4月の未払いローン残高の％）。

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目次
さらに、修正された2022年のローン契約には、2022年のローン契約に基づく当社の債務を直ちに支払期日とし、支払い可能にし、当社および2022年の第4タームローンを担保する担保（当社の現金を含む）に対して救済を行使する権利を与える慣習的な債務不履行事象が含まれています。2022年のローン契約では、とりわけ、2022年のローン契約に基づく支払いを怠った場合、特定の違反に関して指定された救済期間を条件として、2022年のローン契約に基づく契約のいずれかに違反した場合、特定の違反に関して指定された救済期間を条件として、特定の貸し手が重大な不利な変化が発生したと判断した場合、当社または当社の資産が破産手続きなどの特定の法的手続きの対象となった場合、債務不履行が発生します。債務の支払期限が来たときに支払うか、第三者との契約に不履行になり、保有者が次のことを許可することになります。そのような債務の満期を早めるための負債、または私たちに重大な不利な変化をもたらす可能性があります。債務不履行事由の発生時および発生期間中に、次の値に等しい追加のデフォルト金利がかかります 4年率％は、2022年のローン契約に基づいて支払うべきすべての債務に適用されます。2027年1月に始まる元本の返済のため、2022年の当初のローン残高を2023年9月30日現在の非流動負債として分類しました。

2023年9月30日現在、当初の2022年ローンに関連する当社の将来の支払い義務（利息の支払いと2022年の最終手数料を除く）は次のとおりです（千単位）。
返済義務総額$28,861 
控除：未償却割引および債務発行費用(1,277)
控除:最終手数料の未加算額(355)
長期債務27,229 
控除：長期債務の現在の割合— 
長期債務、当期分を差し引いたもの$27,229 
ノート 9.デリバティブ負債
2018年の出口手数料
2018年5月、2018年のローン契約の締結に関連して、私たちは$を支払うことに合意した契約を締結しました1.5会社に関する支配権の変更取引、または（i）XPHOZAHのFDA承認と（ii）2019年9月12日（2018年の出口手数料契約）に取得したIBSRELAのFDA承認の両方を取得した場合、100万ドルの現金（2018年の退会手数料）。2018年のローンの2022年2月の前払いにもかかわらず、2018年の終了手数料を支払う義務は2028年5月16日に失効します。2018年の出口手数料は独立したデリバティブであり、定期的に公正価値で会計処理されるべきだと結論付けました。2018年のエグジットフィーの推定公正価値は、デリバティブ負債として計上され、添付の要約貸借対照表の未払費用およびその他の流動負債に含まれます。2023年9月30日と2022年12月31日の時点で、2018年の出国手数料の推定公正価値はドルでした1.5百万と $1.2それぞれ百万。

2023年10月、リン酸結合剤に対する反応が不十分な患者や、どの用量のリン酸結合剤療法にも耐えられない患者の追加療法として、透析中の慢性腎臓病（CKD）の成人の血清リンを減らすXPHOZAHの承認をFDAから受けました。これにより、2018年の終了手数料を2018年の貸し手に支払う義務が生じ、その後、2023年10月に2018年の終了手数料を支払いました。
デリバティブ負債の公正価値は、割引キャッシュフロー分析を用いて決定され、当社の評価では観察不可能なインプットが多かったため、公正価値階層内のレベル3の指標として分類されています。具体的には、デリバティブ商品の推定公正価値の計算に含まれる主な前提は次のとおりです。(i) 潜在的なドルが出る確率とタイミングの両方を推定した結果1.5FDAの承認の結果としての2018年の貸し手への100万ドルの支払い、および（ii）現在のLIBORで調整された推定負債費用から導き出された割引率。一般的に、発生確率の増減は、デリバティブ商品の公正価値の測定に方向的に似た影響をもたらし、推定では 10% 増加 (減少)、100% を超えないようにしてください。発生確率では、1ドル以下の公正価値の変動になります0.1百万。
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2022年の出口手数料
2022年2月、2022年のオリジナルローンの締結に関連して、私たちは契約を締結しました。これにより、次の金額の終了手数料を支払うことに同意しました。 2（i）支配権の変更取引、または（ii）ドル以上の製品の販売による純収益の達成時に、2022年の当初のローンのうち、資金が2022年の終了手数料（2022年の終了手数料）100.0百万は、6か月単位（収益マイルストーン）で測定され、毎月末に毎月テストされます。タームCローンとタームDローンでは、追加の出口手数料はかかりません。2022年のローンの前払いまたは解約にかかわらず、2022年の終了手数料は2032年2月23日に失効します。2022年の出口手数料は独立したデリバティブであり、定期的に公正価値で会計処理されるべきだと結論付けました。2022年の出口手数料の推定公正価値は、デリバティブ負債として計上され、添付の要約貸借対照表の未払費用およびその他の流動負債に含まれます。2023年9月30日と2022年12月31日の時点で、2022年の出口手数料の推定公正価値はドルでした0.6百万と $0.4それぞれ百万。
デリバティブ負債の公正価値は、割引後のキャッシュフロー分析を使用して決定され、私たちの評価には観察できない重要なインプットが使用されていたため、公正価値階層ではレベル3の測定値に分類されます。具体的には、2022年の出口手数料デリバティブ負債の推定公正価値の計算に含まれる主な前提条件には、（i）収益マイルストーンを達成する確率とタイミングの両方に関する当社の見積もり、および（ii）タームBローンへの資金提供の可能性とタイミング（a）透析中の成人CKD患者の血清リン管理に関するNDAがFDAによって承認されたことに依存していたことが含まれます。、2023年、および（b）特定の製品収益マイルストーン目標の達成。一般的に、発生確率の増減は、デリバティブ負債の公正価値測定に方向的に似た影響をもたらし、推定では 10発生確率が%増加（減少）しても、実質的な公正価値の変動にはなりません。
公正価値階層のレベル3に含まれる経常的測定の公正価値の変動は、要約営業諸表ではその他の収益、純利益、包括利益（損失）として表され、2023年9月30日および2022年9月30日に終了した9か月間の純利益（千単位）は次のとおりです。
20232022
1月1日時点の残高$1,656 $698 
2022年の退出手数料を公正価格にて追加— 375 
推定公正価値の変化：
2018年の出口手数料273 (4)
2022年の出口手数料126 58 
9月30日の残高$2,055 $1,127 
ノート10。 リース
私たちのリースはすべてオペレーティングリースで、それぞれ慣習的な家賃エスカレーション条項が含まれています。一部のリースには、リースと非リースの両方の要素があります。私たちは、個々のリース要素と、そのリース要素に関連する非リース要素を、すべての種類の原資産について単一のリース要素として会計処理することを選択しました。
次の表は、当社の要約貸借対照表に記載されている施設リースの追加情報（千ドル）を示しています。
ファシリティ2023年9月30日2022年12月31日
使用権資産$6,523$9,295
リース負債の現在の部分4,3213,894
オペレーティング・リースの負債、当期分を差し引いたもの2,8875,855
合計$7,208$9,749
加重平均残り寿命 (年)1.82.4
加重平均割引率6.8 %6.8 %
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目次
要約営業報告書の営業費用と包括利益（損失）に含まれているリース費用は、次のとおりです（千単位）。
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
2023202220232022
オペレーティングリース費用$1,061 $1,064 $3,127 $3,192 
オペレーティングリースに支払った現金$1,119 $1,072 $3,316 $3,194 
次の表は、2023年9月30日現在のオペレーティングリース負債に対する割引前の現金支払い債務（千単位）をまとめたものです。
2023年の残りの期間$1,165 
20244,715 
20251,450 
2026329 
その後— 
割引なしのオペレーティングリース支払い総額7,659 
帰属、支払利息(451)
オペレーティングリース負債総額7,208 
控除：オペレーティングリース負債の現在の割合(4,321)
オペレーティング・リースの負債、当期分を差し引いたもの$2,887 
2023年3月、私たちはクロナスヘルス株式会社（クロナス）とサブリース契約（サブリース）を締結しました。サブリースにより、カリフォルニア州フリーモントにある当社施設のスペースの一部をChronusが使用できるようになります。2008年9月に開始された別のヘッドリースに基づいて、別の取引相手から施設をリースしています。このリースは、スペースを増やし、リース期間を2025年3月まで延長するために何度も修正されています。私たちはおよそChronusにサブリースをしました 21,644の平方フィートの 72,500平方フィートの建物の内部スペースに加えて、対応する外部支持スペースと駐車場。サブリースの期間は2025年2月1日に満了します。
サブリースに伴い、長期資産の減損が合計$になることが確認されました0.42023年3月31日に終了した3か月間に100万ドル。これは主にフリーモント施設の利用権資産の減損によるものでした。サブリースは2023年4月に開始され、私たちは$を認識しました0.2百万と $0.52023年9月30日に終了した3か月と9か月間のサブリースによる収入はそれぞれ100万です。

2023年8月、私たちはマサチューセッツ州ウォルサムの施設のリース契約（ウォルサムリース）の修正を締結しました。これにより、リースされている施設がさらに増えました。 4,247オフィススペースの平方フィート。私たちはさらに$を記録しました0.3リース開始時のウォルサムリースの使用権資産とリース負債。
ノート 11. 株主資本
アット・ザ・マーケット・オファリング契約
2021年8月、当社は、2020年7月に提出された登録届出書に基づき、当社による最大総募集価格1ドルまでの募集、発行、および売却について、追加の目論見書補足を提出しました。150.0Jefferies LLC（Jefferies）と締結した売買契約（2021年の公開市場販売契約）に基づき、随時発行および売却を許可された数百万株の普通株式。この契約に基づき、当社は随時最大$まで売却しました。150.0ジェフリーズを通じた当社の普通株式の100万株。2021年の公開市場販売契約に基づき、当社の販売代理店であるジェフリーズは、最大で以下の手数料を受け取りました 32021年の公開市場売買契約に基づいて売却された普通株式の総販売価格の％。2023年3月の時点で、私たちが受け取った総収入の上限は$でした150.02021年の公開市場販売契約に基づく100万。これには以下が含まれます 15.5総収入が$の100万株の普通株式51.92023年3月31日に終了した四半期に100万人に達しました。
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目次
2023年1月、当社は、2023年1月に発効したフォームS-3の登録届出書（2023年登録届出書）を提出しました。これには、（i）当社による最大募集価格総額$までの募集、発行、売却の基本目論見書が含まれています。250.0100万株の当社の普通株式、優先株式、負債証券、新株予約権および/またはユニット、および/または単元を随時1件以上の募集、発行、売却するための目論見書補足150.0ジェフリーズとの売買契約に基づいて随時発行および売却される可能性のある数百万株の普通株式は、「市場での提供」（2023年の公開市場販売契約）とみなされます。2023年の公開市場販売契約に従い、ジェフリーズは販売代理店として、最大で次の手数料を受け取る場合があります 3.02023年の公開市場売買契約に基づいて売却された普通株式の総販売価格の％。2023年9月30日に終了した3か月間に、2023年の公開市場販売契約に基づく販売を完了し、その結果、 13.8当社の普通株式100万株と総収入$の領収書58.4加重平均販売価格は約$で100万4.24一株当たり。2023年9月30日に終了した9か月間に、2023年の公開市場販売契約に基づく販売を完了し、その結果、 16.8当社の普通株式100万株と総収入$の領収書70.0加重平均販売価格は約$で100万4.17一株あたり。
ノート 12. 株式インセンティブプラン
株式ベースの報酬
ストックオプション、制限付株式単位（RSU）、および従業員株式購入プログラム（ESPP）で計上された株式ベースの報酬費用は、要約営業諸表および包括利益（損失）に営業費用として次のように記録されます（千単位）。
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
2023202220232022
販売、一般および管理$2,574 $1,373 $6,965 $6,102 
研究開発915 461 2,635 2,557 
合計$3,489 $1,834 $9,600 $8,659 
2023年9月30日現在、当社の認識されていない株式ベースの報酬費用の総額は、推定没収額と平均残存権利確定期間を差し引いたもので、次のとおりです（千ドル）。
認識されない報酬費用平均残存権利確定期間 (年)
ストックオプション付与$19,087 2.8
RSUの助成金$7,372 2.9
ESP$390 0.4
ストックオプション
2023年9月30日に終了した9か月間のストックオプション活動と関連情報の概要は次のとおりです（千単位、ドル建てを除く）。
株式数加重平均
1人あたりの行使価格
シェア
2022年12月31日現在の残高13,963 $4.83 
オプションが付与されました7,512 $2.94 
行使したオプション(127)$1.96 
オプションの没収またはキャンセル(144)$4.45 
2023年9月30日の残高21,204 $4.18 
2023年9月30日にエクササイズ可能です11,209 $5.46 
22
目次
制限付株式ユニット
2023年9月30日に終了した9か月間のRSUの活動と関連情報の概要は次のとおりです（千単位、金額を除く）。
の数
RSU		加重平均
グラントデートフェア
1株あたりの価値
2022年12月31日時点の権利が確定していない制限付株式ユニット1,406 $2.17 
付与されました2,293 $3.02 
既得(720)$2.80 
没収(56)$3.17 
2023年9月30日時点の非権利付制限付株式ユニット2,923 $2.67 
従業員株式購入制度
2023年9月30日に終了した9か月間に、私たちはおよそ売れました 0.4ESPPに基づく当社の普通株式100万株。株式は従業員によって平均購入価格$で購入されました1.851株あたり約$の収益になります0.8百万。
サービス普通株式の発行
修正および改訂された非従業員取締役報酬プログラムに基づき、取締役会のメンバーは、現金手数料の代わりに当社の株式を受け取ることを選択できます。2023年9月30日に終了した9か月間に、発行しました 0.1プログラムに従って、当社の普通株式の100万株を取締役会のメンバーに渡します。
ノート 13. 1株当たりの純利益（損失）

1株当たりの基本純損失は、純損失をその期間中に発行された普通株式の加重平均数で割って、買戻しの対象となる株式を差し引いて計算され、株式ベースの報奨およびワラントの希薄化効果は含まれていません。普通株式1株あたりの希薄化後の純損失は、ストックオプションの行使時に発行可能な普通株式、権利確定されていない制限付普通株式および株式ユニットを含む、すべての潜在的な希薄化対象普通株式に効力を加えて計算されます。2023年9月30日、2022年9月30日に終了した9か月間に純損失があったため、潜在的な普通株式はすべて希薄化防止剤であると判断されました。

次の表は、普通株式1株あたりの純損失の計算を示しています（1株あたりの金額を除く、千単位）。

9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
分子:2023202220232022
当期純利益 (損失)$6,629 $(22,893)$(37,265)$(77,902)
分母:
加重平均発行済普通株式-基本222,782 165,105 214,977 147,320 
加重平均発行済普通株式-希薄化後227,894 165,105 214,977 147,320 
普通株式1株当たりの純利益（損失）-基本および希薄化後$0.03 $(0.14)$(0.17)$(0.53)
23
目次
提示された期間において、将来的に1株当たりの純利益を希薄化する可能性のある有価証券のうち、希薄化後の1株当たり純損失の計算では考慮されなかった株式の総数は、次のとおりです（千単位）。
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
2023202220232022
普通株式の購入オプション14,71813,88220,56113,410
制限付株式単位2681,5422,9823,145
ESPP発行可能な株式197180247169
合計15,18315,60423,79016,724
ノート 14. 不測の事態
2021年7月30日と8月12日に 二推定証券集団訴訟が米国カリフォルニア州北部地区地方裁判所で提起され、被告にArdelyxと 二現在の役員がキャプションを付けました Strezsak対Ardelyx社他、ケース番号 4:21-CV-05868-HSG、そしてシーゲルv. Ardelyx, Inc. 他、ケース番号 5:21-CV-06228-HSG（まとめると、証券集団訴訟）。訴状は、被告がテナパノールに関連する重要事実の虚偽で誤解を招くような記述や省略を行ったことにより、改正された1934年の証券取引法のセクション10（b）と20（a）、およびそれに基づく規則10b-5に違反したと主張しています。原告は、損害賠償と利息、および弁護士費用を含む費用の裁定を求めています。2022年7月19日、裁判所は以下を統合しました 二集団訴訟と推定され、主任原告と主任弁護士を任命しました。主任原告は、2022年9月29日に修正訴状を提出しました。被告は、2022年12月2日に修正された訴状を却下する申立てを提出しました。2023年1月と2月に、被告の却下の申立てに対する回答を提出する代わりに、原告は訴状をさらに修正する許可を求める申立てを提出し、被告は訴状をさらに修正するための許可を求める申立てに異議を申し立てました。2023年4月6日、裁判所は原告の訴状をさらに修正する許可を求める申立てを認めました。修正された2番目の訴状では、原告は、2020年3月6日から2021年7月19日までの間にArdelyx証券を購入または取得したすべての人を代理することを目指しています。被告は、2023年6月2日に修正された訴状を却下する申立てを提出しました。2023年8月22日、裁判所は2023年9月14日に予定されていた修正訴の却下の申立てに関する審理を取り消し、代わりに提出されたブリーフについて判決を下す決定を示しました。原告の請求にはメリットがないと考えており、これらの法的手続きに関連する偶発的責任の発生は記録されていません。

2021年12月7日と2022年3月29日に、 二確認済みの株主デリバティブ訴訟が、Ardelyxに代わって、Ardelyxの特定の執行役員および取締役会のメンバーに対してカリフォルニア州北部地区連邦地方裁判所に提起されました。「Go v. Raabら」、「判例番号4：21-CV-09455-HSG」、および「Morris対Raabら」、判例番号4：22-cv-0-0-01988-JSC。訴状によると、被告は、Ardelyxに会社の事業、運営、見通しに関して個人的に虚偽で誤解を招くような発言をしたり、Ardelyxに重大な虚偽や誤解を招くような発言をさせたりしたとして、改正された1934年の証券取引法の第14 (a) 条、受託者責任違反、不当利得、支配の乱用、重大な管理ミス、および企業資産の浪費に対する違反です。この訴状は、1934年の証券取引法第10 (b) 条および第21D条に基づく寄稿を次の者に求めています 二執行役員。2022年1月19日と4月27日、裁判所は、証券集団訴訟で予定されていた棄却申立てが解決されるまで、それぞれGo訴訟とMorris訴訟を延期するという両当事者の規定を認めました。2022年10月25日、両当事者はGoとMorrisの訴訟を統合して保留する条項を提出し、2022年10月27日、裁判所はGoとMorrisの訴訟を統合し、証券集団訴訟で予定されていた却下の申立てが解決されるまで、統合訴訟を延期しました。原告の請求には根拠がなく、これらの法的手続きに関連する偶発責任の発生額は記録されていないと私たちは考えています。
時々、私たちは通常の業務過程で生じる法的手続きに巻き込まれるかもしれません。2023年9月30日現在、当社の業績と財政状態に重大な悪影響を及ぼすと合理的に予想される係争中の訴訟はありません。 いいえ偶発債務は2023年9月30日の時点で発生しました。
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注意 15.後続のイベント
2023年9月、私たちは協和キリンが透析中の成人CKD患者の高リン血症改善のためのテナパノールに関するNDAの承認を日本の厚生労働省から受けたことを発表しました。その結果、協和キリンから総額$の支払いが行われました。30.0マイルストーンの支払いと2022年の改正に基づく支払い、および追加のドルを受け取る権利に100万ドルを5.0HCRからの百万ドルの投資支払い（参照 注 7.繰延ロイヤルティ義務（将来のロイヤルティの売却に関連する）。これらの支払いは2023年10月に受け取りました。
2023年10月17日、私たちはFDAがXPHOZAHを承認したことを発表しました® （テナパノール）は、リン酸結合剤に対する反応が不十分な患者や、どの用量のリン酸結合剤療法にも耐えられない患者の追加療法として、透析中の慢性腎臓病の成人の血清リンを減らすためです。FDAによるXPHOZAHの承認は、2023年10月に支払われた2018年の出口手数料の支払いを含め、2023年の第4四半期に認識される多くの財務上の影響をもたらします（参照 ノート 8.借用そして ノート 9.デリバティブ負債)、$の達成3.0復星製薬からの数百万の開発マイルストーン（参照 注 6.コラボレーションとライセンス契約）、そしてSLRからタームBローンを引き出す私たちの能力（参照 ノート 8.借用).

また、2023年10月17日に、当社と2022年の貸し手との間で、2022年のローン契約の第3改正（第3改正）を締結しました。憲法修正第3条は、とりわけ、（1）に追加のドルを引き出すオプションを規定しています50.02024年3月15日までに数百万の資本を拠出（タームCローン）。（2）により、最大1ドルを追加で引き出すことができます。50.0代理店の投資委員会（タームDローン）の承認を条件として、数百万の未確約資本、および（3）4件のローンの利息のみの期間を2026年12月31日まで延長します。これは、タームBローンをドルで引き出すという当社の決定により発効します22.5百万。XPHOZAHの商業的立ち上げを支援するために、2023年10月にタームBローンを組むことを決定したことをエージェントに通知しました（参照 ノート 8.借用借り入れに関する追加情報については）。
アイテム2。経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析
本レポートの他の部分に含まれる要約財務諸表とその注記、および2022年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書の一部として含まれている監査済み財務諸表と関連注記と併せて、当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明と分析をお読みください。この考察と分析、およびこのレポートの他の部分には、当社の計画、目的、期待、意図の記述など、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。当社の実際の業績は、これらの将来の見通しに関する記述に記載されているものと大きく異なる可能性があります。このような違いを引き起こしたり、その原因となる可能性のある要因には、本レポートの「リスク要因」というタイトルのセクションで説明されているものが含まれますが、これらに限定されません。これらの将来の見通しに関する記述は、ここに記載された日付の時点でのみ述べられています。法律で義務付けられている場合を除き、当社は、理由の如何を問わず、これらの将来の見通しに関する記述を更新または改訂する義務を負わないものとします。文脈上別段の定めがない限り、「Ardelyx」、「当社」、「当社」という用語はArdelyx, Inc.を指します。
[概要]
私たちは、満たされていない重要な医療ニーズを満たす革新的でファーストインクラスの医薬品を発見、開発、商品化することを使命として設立されたバイオ医薬品企業です。私たちは、従来の全身吸収薬でよく見られる副作用や薬物間相互作用を最小限に抑える、強力で効果的な治療法を開発するための新しい生物学的メカニズムと経路の発見を可能にするユニークで革新的なプラットフォームを開発しました。私たちが最初に発見して開発した分子は、吸収が少なく、業界初の経口小分子療法であるテナパノールでした。IBSRELA® というブランドのテナパノールは、便秘を伴う過敏性腸症候群（IBS-C）の成人の治療薬として米国で承認されています。XPHOZAH® というブランドのテナパノールは、2023年10月17日に米国食品医薬品局（FDA）によって、リン酸結合剤に対する反応が不十分な患者や、リン酸結合剤に対する反応が不十分な患者に対する追加療法として、透析中の慢性腎臓病（CKD）の成人の血清リンを減らすことが承認されました。また、CKDおよび/または高カリウム血症、または血清カリウムの上昇を伴うCKDおよび/または心不全の成人患者向けの開発段階の資産であるRDX013と、CKD患者の重篤な電解質障害である代謝性アシドーシスの成人患者向けのRDX020という開発段階の資産もあります。

2007年10月に事業を開始して以来、テナパノールの開発や独自の創薬および設計プラットフォームの開発など、私たちの努力のほとんどすべてが研究開発（R＆D）活動に費やされてきました。私たちはIBSRELAの最初の製品販売を実現しました (テナパノール) 2022年3月。2023年9月30日の時点で、累積赤字は8億1740万ドルでした。

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IBSRELAとXPHOZAH（テナパノール）の商業化に投資しているため、当面は引き続き多額の営業損失が発生し、テナパノールの製造および開発コストが発生すると予想されます。これまで、私たちは普通株式と転換優先株の売却と発行、ライセンス料、マイルストーン、製品供給収入を含むコラボレーションパートナーシップからの資金、貸し手とのローン契約からの資金、およびIBSRELAの売却から資金を調達してきました。

私たちの商用製品
IBS-C用のイベレラ

当社独自の発見プラットフォームと、腸内でのナトリウム輸送の主要なメカニズムに関する深い理解により、成人のIBS-C治療のためのクラス初のFDA承認のナトリウム水素交換3（NHE3）阻害剤であるIBSRELAの発見と開発が行われました。IBSRELAは腸内で局所的に作用し、吸収は最小限です。IBS-Cは、腹痛と排便の変化の両方を特徴とする胃腸（GI）障害であり、採用されている診断基準にもよりますが、米国では最大1,300万人が罹患していると推定されています。IBS-Cは、生活の質の著しい低下、生産性の低下、および重大な経済的負担を伴います。

2022年3月に米国でIBSRELAを初めて販売しました。IBSRELAの商業的立ち上げに向けて、私たちは市場に即応した商業戦略を立て、専門分野への新しい治療法の立ち上げに豊富な経験を持つ商業組織を構築しました。IBS-C市場の動向は、確立された患者基盤、単一の作用機序に限定された限られた数の競合他社、処方者の数が集中していること、満たされていないニーズが認識されていることを反映しています。さらに、市場調査では、新しいメカニズム療法としてIBSRELAの製品プロファイルに好意的な反応が示されました。これらのダイナミクスにより、IBS-C処方の50％を占める約9,000の優秀な医療提供者が現在IBS-Cの治療を受けている患者に的を絞ったプロモーションが可能になりました。IBSRELAの市場開拓戦略の中心となるのは、経験豊富な専門営業部隊でした。その多くは、GIターゲットベース全体にわたる既存の関係、完全な企業エンゲージメント、革新的なピアツーピアおよびデジタルイニシアチブを持っています。

IBSRELAの競争は、主にIBS-Cに必要な3つの処方薬、リンゼス（リナクロチド）、アミティザ（ルビプロストン）、Trulance（プレカナチド）によって行われると予想しています。ジェネリックのルビプロストンは、米国でも入手可能です。さらに、IBS-Cの便秘成分を治療するには、IBS-Cの指示がない市販薬が、単独で、またはIBS-Cが指示する処方療法と組み合わせて一般的に使用されます。

上海復星製薬工業開発有限公司と商業協定を結んでいます。中国の株式会社（復星製薬）とカナダのナイトセラピューティクス社（ナイト）は、IBS-CのIBSRELAを担当しています。ナイトは現在、カナダでIBSRELAのマーケティングを行っています。2023年10月、復星製薬が便秘を伴う過敏性腸症候群（IBS-C）の治療薬であるテナパノールの販売申請について香港保健局から承認を受けたと発表しました。

XPHOZAHは、リン酸塩結合剤に対する反応が不十分な患者や、どの用量のリン酸塩結合剤療法にも耐えられない患者の追加療法として、透析中のCKDの成人の血清リンを減らすためのものです

2023年10月17日、XPHOZAH（テナパノール）は、透析中の慢性腎臓病（CKD）の成人の血清リンを減らすために、リン酸結合剤に対する反応が不十分な患者、またはリン酸結合剤療法のどの用量にも耐えられない患者の追加療法として、FDAから米国でXPHOZAHを販売することが承認された業界初の医薬品です。XPHOZAHには違いがあります作用機序を定め、腸内で局所的に作用してNHE3を阻害します。その結果、上皮細胞接合部が引き締まり、リン酸塩吸収の主要な経路であるリン酸の傍細胞への取り込みが大幅に減少します。米国では、透析を受けているCKDの成人患者が55万人以上いて、その約80％がリン酸塩低下療法で治療されていると推定されています。高リン血症の治療のためにリン酸塩結合剤で治療された患者の77％は、リン濃度を一貫して維持することができませんでした

協和キリン株式会社と商業契約を結んでいます。高リン血症のテナパノールは、日本の株式会社（協和キリン）、中国の復星製薬、カナダのナイトです。2023年7月、血液透析中のCKDの成人患者の血清リンの管理を目的として、中国国家医薬品局（NMPA）の医薬品評価センターがテナパノールのNDAを審査対象として承認したことを発表しました。2023年9月、協和キリンが透析中のCKD成人患者の高リン血症改善を目的としたテナパノールの新薬申請（NDA）の承認を厚生労働省（MHLW）から受けたと発表しました。

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発見と開発資産

高カリウム血症、つまり血清カリウム上昇の治療薬として、小分子カリウム分泌促進プログラム、RDX013があります。高カリウム血症は、心臓や腎臓の病気の患者、特にレニン-アンジオテンシン-アルドステロン系（RAAS）阻害薬として知られる通常の血圧薬を服用している患者によくある問題です。RDX013は、カリウム分泌の根底にある生物学的メカニズムを標的にしてカリウムの上昇を抑えるように設計された新しいメカニズム剤です。透析を受けていないCKD患者の高カリウム血症の治療におけるRDX013の安全性と有効性を評価する第2相用量範囲臨床試験を完了しました。この研究の結果は、RDX013の安全性と忍容性のプロファイルが許容できることを示し、治療8日後にプラセボと比較して統計的に有意な低下を示し、血清カリウムレベルを下げる能力の概念実証を裏付けましたが、この研究は、治療4週間後にプラセボと比較して血清カリウム濃度を大幅に低下させるという主要評価項目を満たしていませんでした。

私たちは、CKD患者に多くみられる併存疾患であり、疾患の進行や有害転帰と強く相関する代謝性アシドーシスの治療を目的とした重炭酸塩交換体の阻害を目的とした創薬プログラムを実施しています。私たちは、強力で選択的かつ独自の重炭酸塩分泌阻害剤である鉛化合物を特定しました。

現時点では、IBSRELAとXPHOZAHの商業化を優先した後、利用可能なリソースが追加の活動をサポートできると判断するまで、これら2つの資産のどちらかを有意義に前払いする予定はありません。

コラボレーションパートナー
私たちは米国でテナパノールの独占権を持っており、日本の協和キリン、中国の復星製薬、カナダのナイトと、それぞれの地域での特定の適応症用のテナパノールの開発と商品化に関する契約を結んでいます。

2018年3月、私たちは高リン血症とIBS-C用のテナパノールの開発、商品化、販売について、カナダでのテナパノールの開発、商品化、販売に関する独占ライセンス契約（ナイト契約）を締結しました。2021年3月、ナイトは、2020年4月にカナダ保健省が承認した後、カナダでのIBSRELAの商用化を発表しました。ナイト契約の条件に基づき、ナイトは私たちに次の金額を支払いました 2018年3月の230万ドルの返金不可の1回限りの支払いです。また、開発および商品化のマイルストーンとして約2,220万カナダドル、または2023年9月30日の為替レートで約1,640万カナダドルを受け取る資格がある場合があります。そのうち70万ドルは、2023年9月30日時点で受領され、収益として計上されています。また、契約期間中のロイヤリティ、および製造サービスの譲渡価格を受け取る資格もあります。残りの開発マイルストーンの支払いに関連する変動対価は、2023年9月30日に完全に制約されていたため、取引価格には含まれていません。

2017年11月、私たちは協和キリンと、心腎適応症用のテナパノールの日本での開発、商品化、販売に関する独占ライセンス契約（2017年協和キリン協定）を締結しました。2017年の協和キリン協定の条件に基づき、協和キリンから3,000万ドルの前払い金を受け取りましたが、最大で受け取る権利がある場合があります 開発と規制のマイルストーンの総額は5,500万ドルで、そのうち3,500万ドルが収益として認識され、2023年9月30日時点で2,000万ドルが受領されています。また、商品化のマイルストーンとして約85億円、2023年9月30日の為替レートで約5,700万ドルを受け取る資格があります。また、費用の払い戻しに加えて、契約期間中の製品供給と純売上高に対するロイヤルティの妥当な諸経費を受け取ることもできます。で説明したように ノート 7.将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務、2017年の協和キリン契約に基づいて当社が受け取る可能性のある将来のロイヤルティと商業マイルストーンの支払いは、ロイヤルティおよびセールスマイルストーン利息取得契約に基づき、ヘルスケア・ロイヤルティ・パートナーズIV, L.P. に送金されます。
2022年4月11日、私たちは2017年の協和キリン協定（2022年改正）の第2条を締結しました。2022年の改正の条件の下で、私たちと協和キリンは、日本でのテナパノールの純売上高に対して協和キリンが支払うロイヤルティレートの引き下げに合意しました。ロイヤリティレートは、日本での最初の商業販売から2年間は10％台後半から2桁台前半に引き下げられ、残りのロイヤリティ期間は1桁台半ばに引き下げられました。で説明したように ノート 7.将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務、2017年の協和キリン契約に基づいて将来受け取る可能性のあるロイヤルティは、ロイヤルティおよび販売マイルストーン利息取得契約に従って、ヘルスケアロイヤルティパートナーズIV、L.P. に送金されます。ロイヤルティ率の引き下げの対価として、協和キリンは、最大4,000万ドルを2回に分けて追加で支払うことに合意しました。最初の支払いは、協和キリンが2022年10月に日本の厚生労働省にテナパノールの販売承認申請を提出した後、2022年の第4四半期に受領され、2回目の支払いは、共和キリンが高リン酸塩症のテナパノールを販売するための規制当局の承認を受けた後に行われます。日本ではそうです。
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2022年10月、私たちは、透析中の成人CKD患者の高リン血症を改善するためのテナパノールについて、協和キリンが日本の厚生労働省にNDAを提出したことを発表しました。その結果、2022年改正に基づくマイルストーンの支払いと支払いとして、協和キリンから合計3,500万ドルの支払いが行われました。
2023年9月、私たちは、透析中の成人慢性腎臓病患者の高リン血症改善のためのテナパノールのNDAについて、協和キリンが日本の厚生労働省から承認を受けたと発表しました。その結果、2022年改正に基づくマイルストーンの支払いと支払いとして、協和キリンから合計3,000万ドルの支払いが行われました。
2017年12月、私たちは復星製薬と、高リン血症とIBS-Cの両方を対象に、中国でのテナパノールの開発と商品化に関する独占ライセンス契約（復星合意）を締結しました。Fosun協定の条件の下で、Fosunは私たちに支払いをしました 1,200万ドルの前払い ライセンス料。2023年7月、私たちはテナパノールのNDAが、血液透析中の慢性腎臓病の成人患者の血清リン管理のためのNMPAの中国医薬品評価センターによる審査のために承認されたことを発表しました。この承認により、2023年の第3四半期にFosun協定の条件に基づいて200万ドルのマイルストーン支払いが行われました。私たちは、最大で開発と商品化のマイルストーンを受け取る権利があるかもしれません 1億1,300万ドルで、そのうち500万ドルが2023年9月30日時点で受領され、収益として計上されています。また、費用の払い戻しに加えて、製品供給のための妥当な諸経費と、10代半ばから20％の範囲での純売上高に対する段階的なロイヤルティを加えたものです。
2023年10月、リン酸結合剤に対する反応が不十分な患者や、どの用量のリン酸結合剤療法にも耐えられない患者への追加療法として、透析中のCKDの成人の血清リンを減らすためにXPHOZAHを承認したと発表しました。これにより、復星協定の条件に基づいてさらに300万ドルのマイルストーン支払いが行われ、2023年の第4四半期に受け取る予定です。また、2023年10月、復星製薬が便秘を伴う過敏性腸症候群（IBS-C）の治療薬であるテナパノールの販売申請について香港保健局から承認を受けたと発表しました。
重要な会計方針と重要な判断と見積もり
財務状況と経営成績に関する議論と分析は、米国で一般に認められている会計原則に従って作成された要約財務諸表に基づいています。
重要な会計方針とは、財務諸表の作成時に経営陣による重要な判断および/または見積もりを必要とするもので、他の仮定がなされていれば大きく異なる結果が報告された可能性があります。これらの見積もりは、資産と負債の帳簿価額を判断するための基礎となります。私たちの見積もりや判断は、過去の経験や、その状況下では合理的だと私たちが信じるその他のさまざまな仮定に基づいています。実際の結果は、これらの見積もりとは大きく異なる可能性があります。
このレポートに記載されている要約財務諸表の作成に使用される重要な判断や見積もりに影響を与えると私たちが考える重要な会計方針は、第2部の項目7に記載されています。 経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析、2023年3月2日にSECに提出されたフォーム10-Kの年次報告書にあります。
2023年9月30日に終了した9か月間、私たちは新しい重要な会計方針や重要な判断と見積もりを採用しませんでした。
最近の会計上の宣言
当社が最近採用した、または採用が予定されている会計上の公表事項の要約は、 注1 — プレゼンテーションの構成と基礎当社の要約財務諸表へ（パートI、項目1を参照） へのメモ 要約財務諸表、この四半期報告書（フォーム10-Q）の。
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金融業務の概要
収益
これまでの収益は、主にさまざまなコラボレーションパートナーとのライセンス、研究開発の協力契約によって生み出されてきました。2022年3月から、IBSRELAの最初の商用製品販売を実現しました。将来的には、ライセンス料、その他の前払い、マイルストーン支払い、ロイヤリティ、医薬品および/または原薬の支払いなど、自社製品の販売と現在または将来の協力パートナーシップに関連する支払いの組み合わせから収益を生み出す可能性があります。私たちが生み出す収益は、とりわけ、IBSRELAの商業化がどの程度成功しているか、第三者支払者によるIBSRELAの適切なレベルの補償と償還を取得して維持する能力、XPHOZAHの商業化に成功したかどうかとどの程度、XPHOZAHの商業化に成功したか、またはいつ成功するかなどの要因の結果として、将来的に変動すると予想しています。注射用または静脈内投与用の同等物がない他の経口ESRD関連薬とともに、末期腎疾患（ESRD）プロスペクティブに組み込まれています支払いシステム、およびそのようなESRD見込み支払いシステムへの導入方法（該当する移行用医薬品追加支払い調整（TDAPA）期間の長さ、TDAPA期間中に利用可能な追加支払額、ESRD PPS基本レートが適用されるTDAPA期間後に調整されるかどうか、またその範囲、当社に従って提供される商品とサービスのタイミングと進捗状況などが含まれます。現在または将来の協力パートナーシップ、または私たちの協力者による臨床、規制、または商業化のマイルストーン（達成された範囲）、前述のマイルストーンに関連する当社への支払いのタイミングと金額、競合する技術および市場開発への対処、特許、企業秘密、ノウハウを含む知的財産権のポートフォリオの維持、保護、拡大、および他者の知的財産権を侵害することなく製品候補と製品を開発、製造、商品化する能力、誘致、雇用、有能な人材の確保と、その範囲tenapanorまたは他のライセンス製品は、コラボレーションパートナーによって承認され、正常に商品化されています。現在のコラボレーションパートナーまたは将来のコラボレーションパートナーがテナパノールまたはその他のライセンス製品について規制当局の承認を得られない場合、コラボレーション契約から将来の収益を生み出す能力、経営成績および財政状態に重大かつ悪影響が及びます。当社の過去の収益実績は、必ずしも将来の期間に期待される結果を示すものではありません。
売上原価
売上原価は、お客様に販売された商品の費用です。その他の収益コストには、製品供給契約に基づいて海外のパートナーに販売された材料費、およびテナパノールの販売に基づいてアストラゼネカAB（アストラゼネカ）に支払うべき支払いが含まれます。規制当局の承認後、または経営者の判断に基づいて、将来の商品化が見込まれ、将来の経済的利益が実現すると予想される場合に、製品の生産に関連する在庫コストを資産計上します。そうでなければ、そのような費用は研究開発に費やされます。2023年9月30日に終了した3か月と9か月間に収益として認識されたIBSRELAユニットの費用の一部は、2021年の第4四半期より前に支出されました。その時点で、IBSRELAを商品化する意図が確立され、IBSRELAの商業的発売の準備が開始されました。2023年9月30日に終了した3か月と9か月間の商品販売コストは、販売ユニットに関して特定の材料費と製造費を以前に支出していなかったら、それぞれ100万ドルと340万ドル高かったと思います。2022年9月30日に終了した3か月と9か月間の商品販売コストは、販売ユニットに関して特定の材料費と製造費を以前に支出していなかったら、それぞれ20万ドルと120万ドル高かったと思います。2023年9月30日と2022年12月31日の時点で、手持ちの在庫はそれぞれ約2,500万ドルと2,800万ドルでした。これらは以前は研究開発費として計上されていましたが、IBSRELAの売上高が収益として認識される将来の期間に売上原価として報告されることはありません。
その他の収益費用には、2015年に締結された解約契約（アストラゼネカ解約契約）の条件に基づき、アストラゼネカは、（i）当社または当社のライセンシーによるテナパノールまたはその他のNHE3製品の純売上高の10％の将来のロイヤルティ、および（ii）開発および商品化に関連して提携パートナーから受け取った非ロイヤルティ収益の20％を受け取る権利があります。テナパノールまたは他のNHE3製品。私たちは、（i）と（ii）について、アストラゼネカに合計で最大7,500万ドルを支払うことに合意しました。アストラゼネカへの支払いの原因となる対応する収益を認識した場合、これらの費用をその他の収益費用として認識します。現在までに、アストラゼネカの解約契約に基づき、合計2390万ドルをその他の収益費用として計上しました。詳細はを参照してください 注6、コラボレーションとライセンス契約、アストラゼネカによると、Form 10-Qのこの四半期報告書の財務諸表の注記にあります。
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研究開発
2021年10月のリストラ計画に従い、私たちは社内の研究組織を廃止しました。IBSRELAとXPHOZAHの商業化を優先した後、利用可能なリソースが追加の活動をサポートできると判断するまで、現在のところ、発見および開発資産に関する取り組みを有意義に進めることは期待できません。すべての研究開発費は、製品候補の発見、研究、開発、製造を支援するために発生するすべての研究開発費を認識しています。研究開発費には以下が含まれますが、これらに限定されません。
•コンサルタント、臨床研究のかなりの部分が行われている第三者の委託研究機関（CRO）、および治験施設、および当社の臨床用品が製造されている受託製造組織との契約に基づいて発生する外部研究開発費。

•私たちの研究活動に関連して消費される物品や材料に関連する費用。

•FDAの承認前にXPHOZAHを製造することに関連する費用。

•FDA承認前の創薬および開発資産の生産に関連する費用

•研究、臨床開発、規制活動に関連するその他の費用

•給与、賞与、福利厚生、旅費、株式報酬を含む従業員関連費用、および

•施設およびその他の配分費用。これには、施設の賃貸および維持費、減価償却費、情報技術費およびその他の備品にかかる直接費用および配分費用が含まれます。
販売、総務、管理
販売費、一般管理費は、販売、マーケティング、財務、人事、法務およびその他の管理活動（情報技術投資を含む）に関するものです。販売費、一般管理費は、主に人件費、専門サービス以外の費用、マーケティング、広告、法律費用、研究開発に充てられない施設費、その他一般管理費で構成されています。
支払利息
支払利息は、私たちが支払うべきローンに支払われる利息です。
将来のロイヤルティの売却に関連する現金以外の支払利息
将来のロイヤルティの売却に関連する非現金支払利息は、実効利息法による将来のロイヤルティの売却に関連する当社の繰延ロイヤルティ債務にかかる帰属利息です。さらに説明したように ノート 7.将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務、2022年6月、私たちとヘルスケアロイヤルティパートナーズIV、L.P.（HCR）は、ロイヤルティおよび販売マイルストーン利息取得契約（HCR契約）を締結しました。HCR契約の条件に基づき、HCRは、協和キリンの日本における高リン血症に対するテナパノールの純売上高に基づいて、協和キリンとの2017年のライセンス契約に基づいて受け取る可能性のあるロイヤルティ支払いおよび商業上のマイルストーン支払い（総称してロイヤルティ利息の支払い）と引き換えに、最大2,000万ドルを当社に支払うことに同意しました。HCR契約の一環として、2022年6月にHCRから1,000万ドルの前払い金を受け取り、それを繰延ロイヤルティ債務として貸借対照表に記録しました。非現金支払利息は、HCR契約の期間中、協和キリンが受け取る予定金額と将来のロイヤルティ支払いの時期から導き出された帰属金利に基づいて、実効利息法を使用して計上されます。
その他の利益、純額
その他の純収益は、当社の現金および現金同等物および売却可能な投資から得られる利息収入、当社のローンに関連する出口手数料の定期的な再評価、不動産および設備の売却益、および為替差損で構成されます。
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目次
操作の結果
2023年9月30日現在の経営成績 2023年12月31日に終了する年度、その他の中間期、またはその他の将来の年度に予想される結果を必ずしも示すものではありません。
の比較 2023年9月30日と2022年9月30日に終了した3か月と9か月です
収益
以下は、当社の総収入（千ドル）の概要です。
9月30日に終了した3か月間変更
2023 対 2022		9月30日に終了した9か月間変更
2023 対 2022
20232022$%20232022$%
製品売上高、純額$22,285 $4,885 $17,400 356 %$51,949 $6,899 $45,050 653 %
製品供給収入2,092 92 2,000 2174 %5,354 1,058 4,296 406 %
ライセンス収入32,014 9 32,005 355,611 %32,790 23 32,767 142,465 %
総収入$56,391 $4,986 $51,405 1,031 %$90,093 $7,980 $82,113 1,029 %
2023年9月30日に終了した3か月と9か月の製品売上高が2022年の同時期と比較して増加したのは、IBSRELAの純製品売上高の増加によるものです。
2023年9月30日に終了した3か月と9か月の製品供給収入が2022年の同時期と比較して増加したのは、協和キリンへの製品供給収益の増加によるものです。
2023年9月30日に終了した3か月と9か月のライセンス収入が2022年の同時期と比較して増加したのは、透析中のCKD成人患者の高リン血症改善のためのテナパノールに関するNDAの日本の厚生労働省からの承認を得て、2017年の協和キリン協定に基づくマイルストーンと2022年の協和キリン改正に基づく支払いとして合計3,000万ドルの収益を上げたためです。。また、血液透析中のCKDの成人患者の血清リン管理のためのNMPAの医薬品評価センターがテナパノールのNDAを承認したことで、Fosun協定の条件に基づいて200万ドルのマイルストーンを獲得しました。
売上原価
以下は、当社の売上原価（千ドル）の概要です。
9月30日に終了した3か月間変更
2023 対 2022		9月30日に終了した9か月間変更
2023 対 2022
20232022$%20232022$%
売上原価$644 $230 $414 180 %$1,508 $287 $1,221 425 %
その他の収益コスト7,048 502 6,546 1,304 %11,210 668 10,542 1,578 %
商品の総販売コスト$7,692 $732 $6,960 951 %$12,718 $955 $11,763 1,232 %
2023年9月30日に終了した3か月と9か月の売上原価が2022年の同時期と比較して増加したのは、IBSRELAの純製品売上高の増加による売上原価によるものです。2023年9月30日に終了した3か月と9か月間のその他の売上原価が2022年の同時期と比較して増加したのは、主に、アストラゼネカ解約契約に基づいてアストラゼネカに支払うべき支払いと、国際パートナーに販売された製品供給のために販売された商品のコストによるものです。
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目次
営業経費
以下は、当社の運営費用の概要です（単位：千ドル）：
9月30日に終了した3か月間変更
2023 対 2022		9月30日に終了した9か月間変更
2023 対 2022
20232022$%20232022$%
研究開発$8,637 $7,467 $1,170 16 %$26,012 $26,059 $(47)— %
販売、一般および管理32,664 18,667 13,997 75 %86,653 56,868 29,785 52 %
営業費用の合計$41,301 $26,134 $15,167 58 %$112,665 $82,927 $29,738 36 %

研究開発
以下は、当社の研究開発費の概要です（単位：千ドル）。

9月30日に終了した3か月間変更
2023 対 2022		9月30日に終了した9か月間変更
2023 対 2022
20232022$%20232022$%
外部の研究開発費$3,089 $2,693 $396 15 %$10,295 $10,240 $55 1 %
従業員関連経費4,454 3,462 992 29 %12,549 11,214 1,335 12 %
施設、設備、減価償却費763 611 152 25 %2,120 2,441 (321)(13)%
その他331 701 (370)(53)%1,048 2,164 (1,116)(52)%
研究開発費の合計$8,637 $7,467 $1,170 16 %$26,012 $26,059 $(47)— %
    
2023年9月30日に終了した3か月間の外部研究開発費が2022年の同時期と比較して変化したのは、主にテナパノールの製造費と、XPHOZAHのFDA控訴に関連する規制コンサルティング費用の結果です。2023年9月30日に終了した9か月間の外部研究開発費の2022年の同時期と比較して変化したのは、主にIBSRELAに関連する臨床試験とファーマコビジランス活動の結果です。
販売、総務、管理

2023年9月30日に終了した3か月と9か月の販売費、一般管理費が2022年の同時期と比較して増加したのは、主に、IBSRELAの商業的立ち上げ、XPHOZAHの商業的立ち上げの準備に関連する費用の増加、および当社の人員数と活動レベルの増加に伴う管理支援機能に関連する費用の増加によるものです。増加したのは、人件費と関連する人件費、および疾病啓発イニシアチブ、商業インフラ、戦略のための外部支出でした。
支払利息
以下は、当社の支払利息の概要です（単位：千ドル）：
9月30日に終了した3か月間変更
2023 対 2022		9月30日に終了した9か月間変更
2023 対 2022
20232022$%20232022$%
支払利息$(1,107)$(886)$(221)25 %$(3,210)$(2,409)$(801)33 %
2023年9月30日に終了した3か月と9か月の支払利息が2022年の同時期と比較して増加したのは、主に市場の変動により、ローン残高に適用される変動金利の上昇によるものです。
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目次
将来のロイヤルティの売却に関連する非現金利息費用
以下は、現金以外の支払利息（千ドル）の概要です。
9月30日に終了した3か月間変更
2023 対 2022		9月30日に終了した9か月間変更
2023 対 2022
20232022$%20232022$%
将来のロイヤルティの売却に関連する現金以外の支払利息$(922)$(831)$(91)11 %$(2,859)$(841)$(2,018)240 %
2023年9月30日に終了した3か月と9か月間の将来のロイヤルティの販売に関連する非現金利息費用は、2022年6月にHCRから1,000万ドルの前払い金を受け取った後に記録した繰延ロイヤルティ債務から発生します。2023年9月30日に終了した9か月間の9か月間の支出を計上したのに対し、2022年9月30日に終了した9か月間の費用は約3か月分でした。
その他の利益、純額
以下は、その他の純収入（千ドル）の概要です。
9月30日に終了した3か月間変更
2023 対 2022		9月30日に終了した9か月間変更
2023 対 2022
20232022$%20232022$%
その他の収益、純額$1,460 $704 $756 107 %$4,308 $1,258 $3,050 242 %
2023年9月30日に終了した3か月と9か月の純利益が、2022年の同時期と比較して増加したのは、主に、期間中の金利の上昇と投資残高の増加の両方による投資収益の増加によるものです。
流動性と資本資源
以下は、当社の現金、現金同等物および短期投資（千ドル）の概要です。
2023年9月30日2022年12月31日$ を変更変更%
現金および現金同等物$33,767 $96,140 $(62,373)(65)%
短期投資131,313 27,769 103,544 373 %
流動資金総額$165,080 $123,909 $41,171 33 %
2023年9月30日の時点で、現金、現金同等物、および短期投資は約1億6,510万ドルです。
2021年8月、当社は、2020年7月に提出された登録届出書に基づいて、Jefferies LLC（Jefferies）と締結した販売契約（2021年の公開市場販売契約）に基づいて発行および売却が随時承認された当社の普通株式の総募集価格最大1億5,000万ドルまでの募集、発行、および売却について、目論見書補足を提出しました。これに基づき、当社はその時までに、ジェフリーズを通じて当社の普通株式を最大1億5000万ドルまで売却しました。2021年の公開市場売買契約に基づき、販売代理店であるジェフリーズは、2021年の公開市場売買契約に基づいて売却された普通株式の総販売価格の最大3％の手数料を受け取りました。2023年3月の時点で、2021年の公開市場販売契約に基づいて最大1億5,000万ドルの総収入を受け取りました。これには、2023年3月31日に終了した四半期に受け取った普通株式1,550万株が含まれており、その総収入は5,190万ドルでした。
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目次
2023年1月、当社は、2023年1月に発効したフォームS-3登録届出書（2023年登録届出書）を提出しました。これには、（i）普通株式、優先株式、負債証券、ワラントおよび/またはユニットの普通株式、優先株式、負債証券、ワラントおよび/またはユニットの当社による1つ以上の募集における募集、発行、および売却の基本目論見書、および（ii）目論見書が含まれています。発行される可能性のある当社の普通株式の総募集価格最大1億5,000万ドルまでの当社による募集、発行、および売却の補足、およびJefferiesとの販売契約に基づき、「市販品」（2023年公開市場販売契約）と見なされて販売されることがあります。2023年の公開市場売買契約に従い、ジェフリーズは販売代理店として、2023年の公開市場売買契約に基づいて売却された普通株式の総販売価格の最大3.0％の手数料を受け取ることができます。2023年9月30日に終了した3か月間に、2023年の公開市場販売契約に従って売却を開始しました。その結果、当社の普通株式は1,380万株が発行され、総収入は5,840万ドルで、加重平均販売価格は1株あたり約4.24ドルでした。2023年9月30日に終了した9か月間に、2023年の公開市場売買契約に基づく売却を完了しました。その結果、当社の普通株式は1,680万株が発行され、総収入は7,000万ドルで、加重平均販売価格は1株あたり約4.17ドルでした。

2022年2月、私たちはSLRインベストメントコーポレーション（SLR）とローンおよび担保契約（2022ローン契約）を締結しました。その後、2022年のローン契約は2022年8月1日と2023年2月9日に修正されました。改正された2022年のローン契約では、締切時に2750万ドルの資金が提供され、2023年12月20日までにさらに2,250万ドルを借りることができるシニア担保付きタームローンファシリティが規定されています。（i）2023年11月30日までにXPHOZAHのNDAについてFDAの承認を受け、（ii）2022年のローン契約に記載されている特定の商品収益マイルストーン目標を達成したことが条件です。。
当初の2750万ドルの資金は、2018年のローンの返済に使用され、現在進行中の事業に充てられています。締切日時点で、2018年のローンの元本2,500万ドルが未払いで、2018年の終了手数料は150万ドルでした。リン酸結合剤に対する反応が不十分な患者や、リン酸結合剤療法のいかなる用量にも耐えられない患者への追加療法として、透析中の慢性腎臓病（CKD）の成人の血清リンを減らすXPHOZAHがFDAから承認された後、2023年10月に2018年の退会金を支払いました。で説明したように ノート 9.デリバティブ負債、2022年のローン契約の締結に関連して、2022年の出口手数料契約を締結しました。これにより、一定の条件が満たされた場合に融資される2022年のローンの2％の出口手数料を支払うことに合意しました。2022年のローンの前払いまたは解約にかかわらず、2022年の終了手数料は2032年2月23日に失効します。
2022年10月、私たちは、共同パートナーである協和キリンが、透析中の成人CKD患者の高リン血症改善のためのテナパノールに関するNDAを日本の厚生労働省に提出したことを発表しました。2022年改正の条件に従い、協和キリンは2022年12月31日に終了した四半期に、マイルストーンの支払いと2022年の改正に関連する支払いとして、合計3,500万ドルを当社に支払いました。
2023年9月、私たちは、協和キリンが透析中の慢性腎臓病の成人患者の高リン血症改善のためのテナパノールに関するNDAの承認を日本の厚生労働省から受けたと発表しました。その結果、2022年の改正に基づくマイルストーンの支払いと支払いについて、協和キリンから合計3,000万ドルの支払いが行われ、最初の500万ドルの支払いを受ける権利も得られると予想しています。HCR協定の条件の下で。私たちは2023年10月にこれらの支払いを受け取りました。
2023年10月、当社と2022年の貸し手との間で、2022年のローン契約の第3改正（第3改正）を締結しました。で説明したようにノート 8.借用、憲法修正第3条は、とりわけ、（1）2024年3月15日までにさらに5,000万ドルのコミットメント資本を引き出すオプション（タームCローン）を提供します。（2）エージェントの投資委員会の承認を条件として、最大5,000万ドルの未コミット資本を追加で引き出すオプション（タームDローン）を提供します。（3）利息のみの期間を延長します 2026年12月31日までの4件のローン。2,250万ドルのタームBローンを引き出すことを決定した時点で発効します。XPHOZAHの商業的立ち上げを支援するために、2023年10月にタームBローンを組むことを決定したことをエージェントに通知しました。
2007年の創業以来、営業損失を被っており、2023年9月30日現在の累積赤字は8億1,740万ドルです。私たちの主な資金源は、普通株式の売却と発行（公募と私募の両方）、転換優先株式の私募による資金、協力パートナーシップからの資金、修正された2018年のローン契約、修正された2022年のローン契約からの資金、およびIBSRELAの売却でした。私たちの現金の主な用途は、主に研究開発費のほか、商業前費用や商業費などの運営費を賄うことでした。営業費用の資金調達に使用される現金は、未払いの買掛金および未払費用の変化に反映されるように、これらの費用を支払うタイミングの影響を受けます。

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目次
2021年12月31日以降、2023年9月30日以前は、当社の流動性ポジションにより、継続的な企業として継続できるかどうかについて大きな疑問が生じました。私たちは、IBSRELAの製品販売、市場での募集に基づく普通株式の売却による収入、および2023年10月に受領したライセンス契約の第2改正に基づくコラボレーションパートナーからのマイルストーン支払いと日本のコラボレーションパートナーからの支払いの受領から生み出される現金を通じて、営業キャッシュフローの要件に対応してきました。2023年9月30日現在の利用可能な現金、現金同等物、および短期投資は、これらの要約財務諸表の発行から少なくとも1年間は、当社の事業資金を調達するのに十分であると考えています。この見積もりは、間違っていると判明する可能性のある仮定に基づいており、現在の予想よりも早く利用可能な資本資源を活用することができました。特に、当社の事業計画は変更される可能性があり、事業資金を調達するために多額の追加資本が必要になる場合があります。営業キャッシュフロー要件を満たすための取り組みが成功する保証はありません。現在の現金、現金同等物、短期投資、および営業キャッシュフロー要件を満たす計画が、これらの要約財務諸表の発行後少なくとも今後12か月間、必要な支出を賄い、義務を果たすのに十分でない場合、当社の流動性、財政状態、および事業見通しは重大な影響を受けます。
今後の資金調達要件は、以下を含むがこれらに限定されない多くの要因に左右されます。

•IBSRELAとXPHOZAHの販売から製品収益をどの程度生み出せるか。
•IBSRELAとXPHOZAHに対する適切な第三者償還の有無;
•IBSRELAとXPHOZAHに関連する製造、販売、マーケティングのコスト。
•XPHOZAHは、注射用または静脈内投与と同等物のない他の経口ESRD関連薬と一緒にESRD PPS（ESRD PPS）にバンドルされているかどうか、またはいつバンドルされているか、いつESRD PPSに導入されるか（該当するTDAPA期間の長さ、TDAPA期間中に利用可能な追加支払いの金額、有無、範囲など）、ESRD PPSの基本レートは、該当するTDAPA期間に従って調整されます。
•既存のコラボレーションパートナーシップを維持し、ライセンス/アウトライセンス、合弁事業またはその他の同様の取り決めなど、追加のコラボレーションパートナーシップを確立する当社の能力、およびそれらの契約の金銭的条件
•Tenapanorに関連してコラボレーションパートナーから受け取る可能性のあるマイルストーンの時期、受領、金額（もしあれば）。
•中国とカナダのコラボレーションパートナーがテナパノールを販売した結果として受け取る可能性のあるロイヤルティのタイミング、領収書、金額（もしあれば）
•RDX013やRDX020など、他の潜在的な製品候補の発見および/または開発に必要な現金。
•技術や市場の発展に対応するのに必要な時間とコスト。
•特許請求およびその他の知的財産権の申請、起訴、維持、防御、執行にかかる費用（訴訟費用とそのような訴訟の結果を含む）、およびテナパノールまたは当社の製品候補の開発、製造、または商品化に関連して他者が提起した侵害の申し立てを弁護するための費用。そして
•2022年2月にSLRインベストメントコーポレーションと締結したローンおよび担保契約に関連する利息および元本の支払い（修正後）。
当社の資本要件に関連するその他のリスクについては、Form 10-Qのこの四半期報告書のパートII、項目1A「リスク要因」に記載されているリスク要因を参照してください。
キャッシュフロー活動
次の表は、当社のキャッシュフロー（千ドル）をまとめたものです。
9月30日に終了した9か月間2023年と2022年の違いを変えてください
20232022$%
営業活動に使用された純現金$(80,999)$(84,328)$3,329 (4)%
投資活動によって提供された純現金（使用量）(101,681)16,974 (118,655)(699)%
財務活動による純現金120,307 56,554 63,753 113 %
現金および現金同等物の純減少$(62,373)$(10,800)$(51,573)478 %
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営業活動によるキャッシュフロー
2023年9月30日に終了した9か月間の営業活動に使用された純現金は、2022年の同時期と比較して330万ドル減少しました。これは主に純損失の減少によるもので、売掛金の3,080万ドルの増加を含む運転資本の変動によって一部相殺されました。2023年9月に獲得され、2023年10月に受領されたマイルストーンの支払いと2022年改正に基づく支払いのために協和キリンから3,000万ドルの売掛金があったため、売掛金は2023年9月30日に増加しました。
投資活動によるキャッシュフロー
2023年9月30日に終了した9か月間の投資活動によって提供された純現金（使用済み）は、2022年の同時期と比較してより多くの現金を投資したため、2023年の投資購入が増加したため、2022年の同時期と比較して投資購入が増加したため、2022年の同時期と比較して1億1,870万ドル減少しました。
財務活動によるキャッシュフロー
2023年9月30日に終了した9か月間の資金調達活動によって提供された純現金は、2022年の同時期と比較して6,380万ドル増加しました。これは主に、2023年9月30日に終了した9か月間の市場での公開に基づく普通株式の発行による純収入が、2022年9月30日に終了した9か月間の5,280万ドルに対し、2023年9月30日に終了した9か月間の1億1,920万ドルだったためです。さらに、2022年9月30日に終了した9か月間に、2022年のローンの締結と2018年のローンに基づく未払いの元本の返済に関連して純額610万ドルを費やし、将来のロイヤルティをHCRに売却して960万ドルの純収入を受け取りました。
アイテム 3.市場リスクに関する定量的および定性的な開示
金利リスク。私たちは、通常の事業過程において、投資による金利変動リスクを含む市場リスクにさらされています。しかし、私たちの投資方針の目標は、資本の保全、流動性ニーズの充足、現金の受託者管理です。大きな市場リスクを負わずに収入を最大化するという目標を達成するために、私たちは余剰現金および現金同等物をマネーマーケットファンドと短期債に預けています。当社の現金同等物は短期満期であるため、金利の引き下げが現金同等物の公正価値に重大な悪影響を及ぼすとは考えていません。
2023年9月30日現在、現金、現金同等物、短期投資は1億6,510万ドルで、これらは銀行預金とマネーマーケットファンドのほか、コマーシャルペーパー、米国政府後援機関債、社債、資産担保証券などの質の高い債券で構成されています。当社の短期投資の信用格付けは、スタンダード・アンド・プアーズおよびムーディーズ・インベスターズ・サービスによってA-1/P-1以上でなければなりません。資産担保証券の格付けはAAA/AAAでなければなりません。マネーマーケットファンドの格付けはAAA/AAAでなければなりません。このような利息を稼ぐ商品には、ある程度の金利リスクが伴います。ただし、当社の投資は質が高く、期間が短いため、金利リスクにさらされる可能性はそれほど大きくなく、前述のように、市場金利が10％変動してもポートフォリオの総価値に大きな影響はないと考えています。私たちは、取引や投機目的で投資を行うことはありません。
私たちは、ローン契約に基づく借入や、変動金利を負担するマネーマーケット口座への投資を通じて、金利変動の影響を受けます。修正された2022年ローンに基づく借入には、7.95％に（a）年率1％（1.00％）と（b）（i）0.022％に（ii）1か月のCMEタームSOFR参照レートを加えたものに、CMEタームSOFR管理者がCMEタームSOFR管理者のWebサイトに公開している変動年利率で利息がかかります。1か月のCME期間のSOFRが現在の1か月間のCME期間のSOFRレートを100ベーシスポイント上回ったと仮定すると、2023年9月30日に終了した9か月間の支払利息が約20万ドル増加したことになります。2023年9月30日の時点で、2022年のローン契約に基づく未払いの元本総額は2750万ドルでした。
外貨リスク。私たちの取引の大部分は米ドル建てです。ただし、米ドル以外の通貨、主にスイスフランとユーロ建ての特定の取引を行っているため、為替リスクにさらされています。他の通貨に対する米ドルの価値の変動は、限られた数の製造活動に関連する費用、資産、負債の報告額に影響します。
私たちは、デリバティブ金融商品を投機的な取引目的で使用したり、外貨為替レートの変動による収益への影響を完全に相殺するような方法で外貨為替エクスポージャーをヘッジしたりしません。当社の先渡外貨両替契約の取引相手は信用力のある商業銀行であり、取引相手の不履行のリスクを最小限に抑えます。
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2023年9月30日現在、オープンフォワードの外貨両替契約はありません。
アイテム 4.統制と手続き
開示管理と手続きの評価
改正された1934年の証券取引法（取引法）に基づく規則13a-15（b）で義務付けられているように、当社の経営陣は、9月30日現在、当社の最高執行責任者および最高財務責任者の監督と参加のもと、当社の開示管理および手続き（この用語は取引法に基づく規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されています）の設計と運用の有効性を評価しました。2023。どのような統制と手順も、どんなにうまく設計され運用されても、望ましい統制目標を達成するための合理的な保証しか提供できません。経営陣は、可能な統制と手順の費用便益関係を評価する際に必ず判断を下します。このような評価に基づいて、当社の最高執行責任者と最高財務責任者は、2023年9月30日現在、当社の開示管理と手続きは妥当な保証レベルで有効であると結論付けました。
財務報告に関する内部統制の変更
2023年9月30日に終了した9か月間、財務報告に対する内部統制に重大な影響を及ぼした、または財務報告に対する内部統制に重大な影響を与える可能性がかなり高い変更はありませんでした。
統制の有効性に関する固有の制限
財務報告の内部統制には固有の制限があります。財務報告の内部統制は、人間の努力とコンプライアンスを必要とするプロセスであり、判断の誤りや人為的失敗による故障の影響を受けやすくなります。財務報告に対する内部統制は、共謀や不適切な管理上のオーバーライドによっても回避される可能性があります。このような制限のため、財務報告に対する内部統制によって重大な虚偽表示が防止または適時に発見されないリスクがあります。ただし、これらの固有の制限は、財務報告プロセスの既知の特徴です。したがって、このリスクを排除することはできませんが、軽減するための安全対策をプロセスに組み込むことは可能です。
パート2。その他の情報
アイテム 1.法的手続き
2021年7月30日と8月12日、カリフォルニア州北部地区連邦地方裁判所で2件の有価証券集団訴訟が提起されました。被告にはArdelyxと現職の役員2人がキャプションを付けました。 Strezsak対Ardelyx社他、ケース番号 4:21-CV-05868-HSG、そしてシーゲルv. Ardelyx, Inc. 他、ケース番号 5:21-CV-06228-HSG（まとめると、証券集団訴訟）。訴状は、被告がテナパノールに関連する重要事実の虚偽で誤解を招くような記述や省略を行ったことにより、改正された1934年の証券取引法のセクション10（b）と20（a）、およびそれに基づく規則10b-5に違反したと主張しています。原告は、損害賠償と利息、および弁護士費用を含む費用の裁定を求めています。2022年7月19日、裁判所は2つの推定集団訴訟を統合し、主任原告と主任弁護士を任命しました。主任原告は、2022年9月29日に修正訴状を提出しました。被告は、2022年12月2日に修正された訴状を却下する申立てを提出しました。2023年1月と2月に、被告の却下の申立てに対する回答を提出する代わりに、原告は訴状をさらに修正する許可を求める申立てを提出し、被告は訴状をさらに修正するための許可を求める申立てに異議を申し立てました。2023年4月6日、裁判所は原告の訴状をさらに修正する許可を求める申立てを認めました。修正された2番目の訴状では、原告は、2020年3月6日から2021年7月19日までの間にArdelyx証券を購入または取得したすべての人を代理することを目指しています。被告は、2023年6月2日に修正された訴状を却下する申立てを提出しました。2023年8月22日、裁判所は2023年9月14日に予定されていた修正訴の却下の申立てに関する審理を取り消し、代わりに提出されたブリーフについて判決を下す決定を示しました。原告の請求にはメリットがないと考えており、これらの法的手続きに関連する偶発的責任の発生は記録されていません。
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2021年12月7日と2022年3月29日、Ardelyxの執行役員および取締役会のメンバーの一部に対して、Ardelyxに代わってカリフォルニア州北部地区連邦地方裁判所に2件の検証済み株主デリバティブ訴訟が提起されました。「Go v. Raabら」、「判例4：21-CV-09455-HSG」、および「Morris v. Raab」などアル。、ケース番号 4:22-CV-01988-JSC訴状によると、被告は、Ardelyxが会社の事業、事業、および見通しに関して個人的に虚偽で誤解を招くような発言をしたり、Ardelyxに重大な虚偽や誤解を招くような発言をさせたりしたことによる、受託者責任違反、不当利得、支配の乱用、重大な管理ミス、企業資産の浪費、企業資産の浪費など、改正された1934年の証券取引法の第14条 (a) に違反したとされています。この訴状は、1934年の証券取引法第10 (b) 条および第21D条に基づき、2人の執行役員からの寄付を求めています。2022年1月19日と4月27日、裁判所は、証券集団訴訟で予定されていた棄却申立てが解決されるまで、それぞれGo訴訟とMorris訴訟を延期するという両当事者の規定を認めました。2022年10月25日、両当事者はGoとMorrisの訴訟を統合して保留する条項を提出し、2022年10月27日、裁判所はGoとMorrisの訴訟を統合し、証券集団訴訟で予定されていた却下の申立てが解決されるまで、統合訴訟を延期しました。原告の請求には根拠がなく、これらの法的手続きに関連する偶発責任の発生額は記録されていないと私たちは考えています。
時々、私たちは通常の業務過程で生じる法的手続きに巻き込まれるかもしれません。2023年9月30日現在、当社の業績と財政状態に重大な悪影響を及ぼすと合理的に予想される係争中の訴訟はなく、2023年9月30日現在、偶発債務は発生していません。

アイテム1A。リスク要因
私たちの事業には重大なリスクが伴います。その一部を以下に説明します。これらのリスクだけでなく、当社の財務諸表とその注記、「経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析」など、Form 10-Qのこの四半期報告書のその他の情報を慎重に検討する必要があります。以下に説明する出来事や進展のいずれかが発生すると、当社の事業、財政状態、経営成績、キャッシュフロー、当社の普通株式の取引価格、および当社の成長見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。現在知られていない、または現在重要ではないと見なしている追加のリスクや不確実性も、当社の事業運営に支障をきたす可能性があります。

当社の財政状態および資本要件に関連するリスク

私たちは創業以来大きな損失を被っており、将来的には損失を被るため、将来の存続可能性を評価することは困難です。

2022年3月、私たちは最初の製品であるIBSRELAの商品化を開始しました®（テナパノール）は、成人患者の便秘を伴う過敏性腸症候群（IBS-C）の治療薬で、2023年9月30日までの製品販売から6,750万ドルの純収益を生み出しています。2023年10月、私たちはXPHOZAHの規制当局の承認を受けました® （テナパノール）は、リン酸結合剤に対する反応が不十分な患者や、どの用量のリン酸結合剤療法にも耐えられない患者の追加療法として、透析中の慢性腎臓病（CKD）の成人の血清リンを減らすためのものです。現在、XPHOZAHは2023年11月に患者さんに提供される予定です。

2007年10月の創業以来、私たちは利益を上げておらず、毎年損失を被っています。また、黒字になるかどうか、いつ黒字になるかはわかりません。継続的な事業に関連して、引き続き多額の商品化、開発、その他の費用が発生しています。2023年9月30日の時点で、累積赤字は8億1740万ドルでした。

IBSRELAとXPHOZAHを商品化するにつれ、当面は引き続き多額の営業損失が発生し、テナパノールの製造および開発コストが発生すると予想しています。
営業キャッシュフローの要件を満たすための私たちの努力が成功するという保証はありません。現在の現金、現金同等物、短期投資、および営業キャッシュフロー要件を満たす計画が、必要な支出を賄い、少なくとも今後12か月間の債務を履行するのに十分でない場合、当社の流動性、財政状態、および事業見通しは重大な影響を受けます。
当社の以前の損失は、将来予想される損失と相まって、株主資本と運転資本に悪影響を及ぼしてきましたし、今後もそうなるでしょう。さらに、当社が被る純損失は、四半期ごと、年ごとに大きく変動する可能性があるため、当社の経営成績を期間ごとに比較しても、将来の業績の良い指標にはならない可能性があります。

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純営業損失の繰越やその他の特定の税属性を活用する能力は限られている場合があります。
連邦およびカリフォルニア州の所得税の観点から、多額の純営業損失と税額控除の繰越があります。このような純営業損失と税額控除の繰越は、特定の会社間リストラ取引の結果として減少する可能性があります。さらに、このような純営業損失と税額控除の繰越および控除の将来の利用には、改正された1986年の内国歳入法（以下「法」）のセクション382および383に従って制限が課されます。一般に、企業が「所有権の変更」を受けた場合、一般的には、特定の株主が3年間にわたって株式所有権の50パーセントポイント（価値で）以上累積的に変化したことと定義されます。その法人は、変更前の純営業損失（NOL）の繰越やその他の変更前の税属性（研究開発税額控除など）を使用して、変更後の収入や税金を相殺する能力が制限される場合があります。私たちは過去に所有権の変更を経験したことがあり、その後の株式所有権の変更の結果として、将来さらに所有権が変更される可能性があります。その一部は私たちの制御が及ばないものです。したがって、たとえ収益を上げたとしても、NOL繰越のかなりの部分を利用できない可能性があります。

米国でのIBSRELAとXPHOZAHの商業化に投資するため、当面の間、追加の資金が必要になります。必要なときに必要な資本を許容できる条件で、またはまったくアクセスできない場合、IBSRELAまたはXPHOZAHの商業化に向けた取り組みを減らすことを余儀なくされる可能性があります。

当面の間、IBSRELAとXPHOZAHの商品化、IBSRELAの小児臨床試験の実施、IBSRELAとXPHOZAHの製造に関連する費用など、相当なリソースを費やし続けると考えています。私たちの将来の資金要件は、以下を含むがこれらに限定されない多くの要因に左右されます。

•IBSRELAとXPHOZAHの販売から製品収益をどの程度生み出せるか。
•IBSRELAとXPHOZAHに対する適切な第三者償還の有無;
•IBSRELAとXPHOZAHに関連する製造、販売、マーケティングのコスト。
•XPHOZAHは、注射用または静脈内投与と同等物のない他の経口ESRD関連薬と一緒にESRD PPS（ESRD PPS）にバンドルされているかどうか、またはいつバンドルされているか、いつESRD PPSに導入されるか（該当するTDAPA期間の長さ、TDAPA期間中に利用可能な追加支払いの金額、有無、範囲など）、ESRD PPSの基本レートは、該当するTDAPA期間に従って調整されます。
•既存のコラボレーションパートナーシップを維持し、ライセンス/アウトライセンス、合弁事業またはその他の同様の取り決めなど、追加のコラボレーションパートナーシップを確立する当社の能力、およびそれらの契約の金銭的条件
•Tenapanorに関連してコラボレーションパートナーから受け取る可能性のあるマイルストーンの時期、受領、金額（もしあれば）。
•中国とカナダのコラボレーションパートナーがテナパノールを販売した結果として受け取る可能性のあるロイヤルティのタイミング、領収書、金額（もしあれば）
•RDX013やRDX020など、他の潜在的な製品候補の発見および/または開発に必要な現金。
•技術や市場の発展に対応するのに必要な時間とコスト。
•特許請求およびその他の知的財産権の申請、起訴、維持、防御、執行にかかる費用（訴訟費用とそのような訴訟の結果を含む）、およびテナパノールまたは当社の製品候補の開発、製造、または商品化に関連して他者が提起した侵害の申し立てを弁護するための費用。そして
•2022年2月にSLRインベストメントコーポレーションと締結したローンおよび担保契約に関連する利息および元本の支払い（修正後）。

追加の資金は、私たちが受け入れられる条件で必要なときに利用できない場合や、まったく利用できない場合があります。十分な資金が適時に利用できない場合、IBSRELAまたはXPOHZAHの商品化を制限または削減するか、テナパノールの追加臨床試験を延期または制限する必要があります。さらに、当社が適時に受け入れ可能な条件で資本にアクセスできない場合、代替構造を使用してIBSRELAまたはXPHOZAHの商業化に資金を提供するために、事業の特定の側面を再構築するか、1つ以上の戦略的協力またはその他の取引を特定して完了することを余儀なくされる可能性があります。

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製品の販売から得られる収益は限られており、利益を上げることは決してないかもしれません。

2022年3月に米国でIBSRELAの販売を開始し、これまでに製品販売から6,750万ドルの収益を上げています。2023年10月17日、XPHOZAHのNDAが米国食品医薬品局（FDA）によって承認されました。現在、XPHOZAHは2023年11月に患者さんに提供される予定です。他に販売が承認された製品はありません。

IBSRELAとXPHOZAHの販売から、費用を賄うのに十分な製品収益が得られるという保証はありません。販売から、またはマイルストーンやロイヤリティの支払いに従って製品収益を生み出すことができるかどうかは、次のような多くの要因に大きく依存します。

•ISBRELAとXPHOZAHの商品化を成功させ、両方の製品の市場シェアを拡大する当社の能力。
•IBS-Cの実行可能な治療選択肢としてIBSRELAが市場で十分に受け入れられていることを維持しています。
•XPHOZAHの市場での受け入れの獲得;
•第三者の支払者によるIBSRELAとXPHOZAHの適切な水準の補償と償還を取得し、維持する当社の能力。
•XPHOZAHが、注射用または静脈内投与と同等物のない他の経口ESRD関連薬とともにESRD PPSにバンドルされているかどうか、またはいつESRD PPSにバンドルされているか、いつESRD PPSにバンドルされているか、適用されるTDAPA期間中に利用できる追加支払いの金額、ESRD PPSの基本レートかどうか、またその範囲など。該当するTDAPA期間に従って調整されます。
•IBSRELAとXPHOZAHの市場需要を満たすのに十分な（量と質の）製品供給を提供できる第三者との供給および製造関係の確立と維持。
•競合するあらゆる技術や市場の発展への対処。
•特許、企業秘密、ノウハウなどの知的財産権ポートフォリオと、他者の知的財産権を侵害することなく製品候補や製品を開発、製造、商品化する当社の能力を維持、保護、拡大します。そして
•有能な人材の誘致、雇用、維持。

IBSRELAとXPHOZAHの商品化に関して、当社の収益は、米国の市場規模と承認が得られたラベル、製品の許容価格、および任意の価格で償還を受けることができるかどうかに一部依存します。米国では、一般的に新たに承認された製品の保険適用範囲と償還に関して大きな不確実性がありますが、XPHOZAHのような医薬品の保険適用範囲と払い戻しに関しては、さらに不確実性があります。XPHOZAHは、リン酸塩ビンに対する反応が不十分な患者への追加療法として、透析中の慢性腎臓病（CKD）の成人の血清リンを減らすために販売されます。またはどんな用量のリン酸塩結合剤療法にも耐えられない人。XPHOZAHの販売から将来の収益を生み出し、維持できるかどうかは、XPHOZAHが、注射用または静脈内投与と同等物のない他の経口末期腎疾患（ESRD）関連薬とともにESRD PPSにバンドルされているかどうか、そしていつESRD PPSにバンドルされているか、またそのようなESRD PPSへの導入がどのように行われるかに大きく依存します。「—」を参照してください新たに商品化された製品の第三者支払者の補償範囲と償還状況は不明です。IBSRELAとXPHOZAHの適切な補償範囲と償還を取得または維持しないと、それらの製品を販売する能力が制限され、収益を生み出す能力が低下する可能性があります。」と「—経口のみのESRD関連薬をESRD PPSに含めることをさらに遅らせるための立法措置または規制措置が講じられない場合、XPHOZAHは2025年1月1日にESRD PPSの一部となり、パートDに基づく個別の支払いは行われなくなります。その結果、XPHOZAHの販売によって生み出される可能性のある収益は、マイナスと重大な影響を受けます。」下に。さらに、IBSRELAおよび/またはXPHOZAHの成人患者数が私たちが推定したほど多くない場合、IBSRELAまたはXPHOZAHの補償と償還が期待どおりに利用できない場合、または合理的に受け入れられている治療対象集団が競争、医師の選択、または治療ガイドラインによって狭められている場合、IBSRELAの売却から大きな収益を生み出せない可能性がありますまたはXPHOZAH。将来的に収益性を達成したとしても、次の期間では収益性を維持できない可能性があります。製品販売から十分な収益を生み出せないと、市場価値が低下し、資金調達、事業拡大、他の製品候補の発掘または開発、または事業継続の能力が損なわれる可能性があります。普通株式の価値が下がると、株主は投資の全部または一部を失う可能性があります。

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私たちの事業に関連する主なリスク

私たちは、IBSRELAの商業化の成功に大きく依存しており、IBSRELAが市場で十分に受け入れられること、ISBRELAの市場シェアを拡大すること、IBSRELAの適切な補償と償還を確保して維持すること、またはIBSRELAの製品販売から十分な収益を生み出すという保証はありません。

2022年3月に米国でIBSRELAの販売を開始しました。IBSRELAの全体的な商業的成功は、次のような多くの要因に左右されます。

•当社が契約している第三者メーカーが、IBSRELAの市場需要に応えるのに十分な（量と質の）製品を供給する能力。
•第三者の支払者によるIBSRELAの適切な補償と償還を取得し、維持する当社の能力
•IBS-Cの成人患者の治療としてのIBSRELAの有効性。
•治療可能な患者集団の規模。
•IBSRELAの市場シェアを拡大し続ける当社の能力。
•当社の販売、市場アクセス、マーケティング活動の有効性。
•医師がIBS-Cを成人患者に対する安全で効果的な治療法と見なしているかどうか、これは医師によるIBS-C治療へのIBSRELAの採用に影響します。
•代替治療法や競合治療法と比較したIBSRELAの入手可能性、認識されている利点、相対的な費用、相対的な安全性、および相対的な有効性。
•IBSRELAの副作用の有病率と重症度。
•IBSRELAにおける知的財産権の行使に関連する訴訟への当社の関与の可能性
•IBSRELAに向けられた当社の特許権に関する第三者による干渉、異議申し立て、導出、または同様の手続きへの関与の可能性、および当社の特許権および特許侵害請求に対するその他の異議申し立ての回避。
•承認後もIBSRELAの許容範囲内の安全性と耐容性のプロファイルを継続しています。

IBSRELAの商業化によって達成できる潜在的な収益額は、これらの要因やその他の要因の影響を受け、四半期ごとに予測できない場合があります。IBSRELAの市場に出回っている患者数または市場が負担できる価格が見積もりほど大きくない場合、または医師と患者のIBSRELAの承認またはIBSRELAの適切な補償と償還を引き続き確保および維持できない場合、IBSRELAの販売から十分な収益を生み出せない可能性があります。IBSRELAが市場での受け入れを維持できなかったり、市場シェアを拡大し続けたり、十分な第三者の補償や償還を獲得して維持できなかったり、商業的に成功しなかったりすると、当社の業績に悪影響を及ぼします。

XPHOZAHが市場で十分に受け入れられること、XPHOZAHの適切な補償と償還を確保すること、またはXPHOZAHの製品販売から十分な収益を生み出すという保証はありません。

私たちがXPHOZAHの十分な市場認知を得たり、XPHOZAHの適切な補償と償還を確保したり、XPHOZAHの製品販売から十分な収益を生み出すという保証はありません。. XPHOZAHの商業的成功は、次のような多くの要因にかかっています。

•XPHOZAHが、注射用または静脈内投与と同等物のない他の経口ESRD関連薬とともにESRD PPSにバンドルされているかどうか、またはいつESRD PPSにバンドルされているか、いつESRD PPSにバンドルされているか、適用されるTDAPA期間中に利用できる追加支払いの金額、ESRD PPSの基本レートかどうか、またその範囲など。該当するTDAPA期間に従って調整されます。
•IBSRELAとXPHOZAHの両方の市場需要に応えるために、当社が契約している第三者メーカーが、適切な（量と質の）製品を供給する能力。
•XPHOZAHについてFDAが承認したラベルの内容と幅が、承認された適応症向けに製品を商品化する当社の能力に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があるかどうか。
•XPHOZAHの副作用の有病率と重症度。
•XPHOZAHが安全で効果的で、患者や医学界から許容されているものとして受け入れられています。
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•IBSRELAとXPHOZAHの商品化と、同じ有効成分を別々の適応症で異なる用量で含む製品を販売する際に生じる可能性のある複雑な価格設定および償還交渉を管理する当社の能力。
•代替治療法や競合治療法と比較したXPHOZAHの可用性、認識されている利点、相対的なコスト、相対的な安全性、および相対的な有効性。
•第三者支払者によるXPHOZAHの補償と償還を適切な水準で取得し、維持すること。
•XPHOZAHにおける知的財産権の行使に関連する訴訟への当社の関与の可能性
•当社の特許権に関する第三者による干渉、異議申し立て、導出、または同様の手続きへの関与の可能性、および当社の特許権および特許侵害請求に対するその他の異議申し立ての回避。
•承認後も、XPHOZAHの安全性と忍容性の許容範囲が継続されました。

経口のみのESRD関連薬をESRD PPSに含めることをさらに遅らせるための立法措置または規制措置が講じられない場合、XPHOZAHは2025年1月1日にESRD PPSの一部となり、パートDに基づく個別の支払いは行われなくなります。その結果、XPHOZAHの販売から生み出される可能性のある収益は、マイナスと重大な影響を受けます。

2011年1月、メディケアプログラムの管理を担当する米国保健社会福祉省内の機関であるメディケア＆メディケイドサービスセンター（CMS）は、透析治療の新しい将来支払いシステムであるESRD PPSを導入しました。ESRD PPSでは、CMSは通常、透析治療ごとに透析施設に一括支払いを行います。これには、Medicare認定のESRD施設または自宅で提供される透析治療に日常的に必要なすべての品目とサービスが含まれます。これには、CMSが腎透析サービスの一部として定義した特定の薬剤の費用も含まれます。注射剤または静脈内投与と同等品を含まない経口薬を一括支払いに含めることは、CMSによって当初2014年1月1日まで延期され、その後のいくつかの立法措置により、2025年1月1日まで延期されました。

この問題に関するさらなる法律や規制がなければ、2025年1月から、XPHOZAHや他のすべてのリン酸塩低下薬を含む、注射用または静脈内投与と同等物を含まない経口ESRD関連薬がESRDバンドルに含まれ、これらの薬に対する個別のメディケア支払いはできなくなります。ただし、今日のメディケアパートDでは、ESRD施設が新規レンズのTDAPAを受け取る可能性があります 2年間、一定の基準を満たす透析薬と生物学的製剤。TDAPAの支払いは、平均販売価格（ASP）の100％に基づいています。ASPが利用できない場合、TDAPAは卸売購入コスト（WAC）の100％に基づいています。WACが利用できない場合、支払いは製薬会社の請求書に基づいて行われます。XPHOZAHがTDAPAステータスの資格があるとCMSが判断する保証はありません。CMSによって適格と見なされたとしても、XPHOZAHの売上収益は、XPHOZAHがESRD PPSにバンドルされていない場合よりもTDAPA期間中に大幅に少なくなる可能性があります。さらに、TPDAPA後の期間に、CMSは現在、メディケア患者への単一一括支払いの一部として経口リン酸塩低下薬が払い戻されることを反映して、透析治療ごとに透析施設に支払われる単一一括支払い基本料金を引き上げる予定です。一括払いの基本料金を引き上げても、XPOHZAHの透析施設に当社にとって有利な価格で適切に払い戻すのに十分であるという保証はありません。ESRD PPSにXPHOZAHを含めることは、XPHOZAHの商業化を最適化する能力に影響を与え、収益性、経営成績、財政状態、および見通しに重大な影響を与える可能性があります。

IBSRELAやXPHOZAHは、望ましくない副作用を引き起こしたり、製品の商業的成功を制限する可能性のある他の特性を持っている可能性があります。

IBSRELAやXPHOZAHによって引き起こされる望ましくない副作用により、当社または規制当局が製品の商品化を中断、遅延、または中止する可能性があります。IBSRELAとXPHOZAHの市販承認にもかかわらず、IBSRELAやXPHOZAHによって引き起こされる副作用の有病率や重症度は、次のような多くの潜在的に重大な悪影響をもたらす可能性があります。

•規制当局は、製品の承認を取り下げたり、製品を差し押さえたりすることがあります。
•当社または提携パートナーが製品のリコールを求められる場合があります。
•特定の製品のマーケティング、製品またはそのコンポーネントの製造プロセス（REMS）の課すには、患者への配布に関するそのような副作用のリスクを概説した投薬ガイドまたは患者添付文書の作成、医薬品のリスクについて医療提供者を教育するためのコミュニケーション計画、および製品の安全な使用を確保するためのその他の要素の作成が必要になる場合があります。、患者登録やトレーニングなど処方者の証明書。
•私たちまたは協力パートナーは、罰金、差し止め命令、または民事または刑事罰の対象となる場合があります。
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•規制当局は、「ブラックボックス」警告や禁忌など、新しい表示文の追加を要求する場合があります。
•患者に生じた危害について訴えられ、責任を問われる可能性があります。
•製品の競争力が低下する可能性があります。そして
•私たちの評判は損なわれるかもしれません。

前述の事象のいずれかにより、当社または協力パートナーは、IBSRELAおよび/またはXPHOZAHの市場での受け入れを達成または維持できなくなり、その結果、当社に多額の収益が失われ、当社の事業および事業の業績に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。

新たに商品化された製品の第三者支払者の補償範囲と償還状況は不明です。IBSRELAとXPHOZAHの適切な補償範囲と償還を取得または維持しないと、それらの製品を販売する能力が制限され、収益を生み出す能力が低下する可能性があります。

IBSRELAとXPHOZAHの価格設定、補償範囲、償還は、商業インフラを支えるのに十分でなければなりません。ほとんどの患者が治療を受ける余裕があるためには、政府や民間の支払者による補償や償還の利用可能性と十分性が不可欠です。IBSRELAとXPHOZAHの売上は、製品の費用が健康維持、マネージドケア、薬局給付、および同様の医療管理機関によって支払われるか、または政府当局、民間の健康保険会社、およびその他の第三者支払者によって払い戻されるかによって、国内外で大きく異なります。補償と償還が利用できない場合、または限られたレベルでのみ利用できる場合、私たちまたは私たちの協力パートナーは、IBSRELA、またはXPHOZAHを正常に商品化できない可能性があります。補償が提供されたとしても、承認された償還額は、投資収益率を実現するのに十分な価格を設定または維持できるほど高くない場合があります。

新たに承認された製品の保険適用範囲と払い戻しに関しては、大きな不確実性があります。米国では、新薬の補償範囲と償還に関する主な決定は、通常、米国保健社会福祉省内のメディケアプログラムの管理を担当する機関であるCMSが行います。CMSは、新薬がメディケアの対象となるかどうか、またどの程度まで補償されるかを決定します。個人支払者は、CMSによって確立された補償償還ポリシーにかなりの程度従う傾向があります。当社のような製品の償還に関して、CMSが何を決定するかを予測するのは難しいです。さらに、立法上または規制上の措置がなければ、XPHOZAHは、注射用または静脈内投与と同等物を使用しない他の経口ESRD関連薬とともに、2025年1月1日からESRD PPSに含まれます。その時点で、これらの薬に対する個別のメディケア支払いは利用できなくなります。今日のメディケアパートDのように、バンドルがもたらす可能性のある影響を完全に予測するには時期尚早ですが XPHOZAHの販売、および当社の事業では、2025年にXPHOZAHがバンドルされたら、またはいつでも、透析用のXPHOZAHを販売できない可能性があります収益性の高いプロバイダー。「—」を参照してください経口のみのESRD関連薬をESRD PPSに含めることをさらに遅らせるための立法措置または規制措置が講じられない場合、XPHOZAHは2025年1月1日にESRD PPSの一部となり、パートDに基づく個別の支払いは行われなくなります。その結果、XPHOZAHの販売によって生み出される可能性のある収益は、マイナスと重大な影響を受けます。」上記では、XPHOZAHがバンドルに組み込まれた場合に発生する可能性のあるリスクに関する詳細な説明について説明しました。

米国以外では、国際事業は一般的に政府による広範な価格統制やその他の市場規制の対象となります。ヨーロッパ、カナダ、日本、中国、その他の国々でコスト抑制の取り組みがますます重視されるようになっているため、そのような国で規制当局の承認を受けたとしても、IBSRELAとXPHOZAHの価格設定と使用に圧力がかかると考えられます。多くの国では、医療製品の価格は、国民医療制度の一環としてさまざまな価格管理メカニズムの対象となっています。他の国では、企業が医薬品の価格を独自に固定することは認めていますが、会社の利益は監視および管理できます。追加の海外価格統制やその他の価格規制の変更により、製品候補に請求できる金額が制限される可能性があります。したがって、米国以外の市場では、当社製品の償還額が米国と比較して少なくなり、商業的に妥当な収益と利益を生み出すには不十分な場合があります。

さらに、米国および海外の政府および第三者の支払者による医療費の上限または削減に向けた取り組みが増えているため、そのような組織は、新たに承認された製品の補償範囲と償還レベルの両方を制限し、その結果、これらの上限によって候補製品に対する適切な支払いがカバーされなかったり、適切な支払いが提供されなかったりする可能性があります。IBSRELAとXPHOZAHの売却に関連して、マネージドヘルスケアへの傾向、健康維持組織の影響力の増大、および追加の法改正により、価格圧力がかかると予想されます。医療費全般、特に処方薬や外科的処置、その他の治療に対する下押し圧力は非常に強くなっています。その結果、新製品の参入に対する障壁がますます高まっています。

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IBSRELAとXPHOZAHの製造は、特定の単一サプライヤーを含む第三者に完全に依存しています。該当する規制要件を遵守できない、十分な原材料を調達できない、製造または流通が困難になる、またはその他の方法で需要を満たすのに十分な量を製造できない場合、IBSRELAとXPHOZAHの商品化とテナパノールの開発努力は重大な打撃を受ける可能性があります。

現在、IBSRELAまたはXPHOZAHを商業規模で製造したり、非臨床および臨床研究を実施するための医薬品を製造したりするためのインフラストラクチャや能力を社内に持っておらず、取得する予定もありません。私たちの成功は、新しいサプライヤー契約を締結し、医薬品供給の生産に不可欠で必要なサプライヤーとの関係を維持できるかどうかにかかっています。

医薬品を製造するために当社の委託製造機関（CMO）が使用する施設は、FDAによる検査の対象となっています。候補製品の製造プロセスを管理する当社の能力は、CMOに課す契約上の要件と義務に限られています。契約上義務付けられていますが、私たちは、活性薬物と最終医薬品の両方の製造について、現在の適正製造基準要件（cGMP）として知られる規制要件の遵守をCMOに完全に依存しています。

医薬品の製造には、多大な専門知識と設備投資が必要です。医薬品の製造業者は、商業生産においてしばしば困難に直面します。これらの問題には、製造コストや生産量の問題、製品の安定性や品質保証試験などの品質管理、資格のある人材の不足、連邦、州、外国の規制の順守、複雑なサプライチェーン管理に関連する課題などがあります。たとえ当社のCMOに問題がなく、商業生産が達成されたとしても、その最大製造能力または利用可能な製造能力では商業需要を満たすには不十分かもしれません。代替メーカーを見つけたり、メーカーを追加したりするには、かなりの時間と多額の費用がかかります。新しい製造業者は、必要な生産技術とプロセスを開発して導入する必要があります。これらの技術やプロセスは、その施設とともに、該当する各地域の規制当局による検査と承認を受ける必要があります。さらに、当社製品の原薬を作るのに必要な原材料は、限られた数の供給元から調達しています。これらの原材料の入手が遅れたり中断されたりすると、生産の中断、遅延、またはコストの上昇につながり、結果として当社に悪影響を及ぼす可能性があります。

当社のCMOが適用されるGMPまたはその他の規制要件を順守しなかったり、原材料の入手が遅れたり中断されたり、製造または流通上の問題が発生した場合、臨床開発プログラムの製品要件を満たせないなど、重大な結果を被る可能性があります。そのような事態は、製品の差し押さえやリコール、製品の承認の喪失、罰金や制裁、評判の低下、出荷の遅延、在庫不足、在庫減少につながる可能性があります。オフやその他の製品関連料金と製造コストの増加。その結果、または最大または利用可能な製造能力が需要を満たすのに不十分な場合、IBSRELAやXPHOZAHの開発または商品化の取り組みが重大な打撃を受ける可能性があります。

私たちの将来の業績はCMOにかかっています。CMOの多くは当社のシングルソースメーカーです。

現在、当社のCMOの多くはシングルソースのメーカーです。他の製薬会社と同様に、可能な限り複数の供給元を入手するよう努めていますが、現在、製造プロセスの3段階が単一の供給元で完了しているため、配送の失敗や医薬品不足にさらされています。これまでのところ、これらのシングルソースCMOの適格な代替ソースはありません。

シングルソースCMOを含む、CMOとの製造および商業供給契約には、市場価格の変動など、当社の制御が及ばない要因に基づいて調整される価格設定条項が含まれているか、含まれる可能性があります。サプライチェーンやロジスティクスの問題、インフレなどにより、必要な資材や設備の価格が大幅に上昇すると、運用コストが増加し、マージンが減少する可能性があります。コストの増加に対応してIBSRELAやXPHOZAHの発表価格または予想価格を引き上げようとする試みは、一般の人々から否定的に見られ、当社の事業、見通し、財政状態、および経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

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さらに、製造プロセスの特定の高度にカスタマイズされた段階で、代替サプライヤーの認定や独自の製造能力の開発には、時間とコストがかかる場合があります。サプライチェーンの混乱によって、当社の事業、財政状態、および経営成績が重大かつ悪影響を受けないという保証はありません。サプライチェーンに混乱が生じると、単一の供給元であるCMOによるものであるかどうかにかかわらず、代替サプライヤーが当社によって完全に認定されるまで、またはそのようなCMOが業務を遂行できるようになるまで、医薬品供給の生産が一時的に中断される可能性があります。代替のCMOをタイムリーに、許容できる条件で、あるいはまったく維持できるという保証はありません。事業環境の変化、不可抗力、政府の変更、および当社の制御が及ばない、または現時点では予測できないその他の要因も、CMOがコンポーネントをタイムリーに当社に提供する能力に影響を与える可能性があります。上記のいずれも、当社の業績、財政状態、および見通しに重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。

ローンおよび担保契約に基づく債務に関連する契約により、当社の事業活動が制限される場合があり、債務不履行が発生した場合に未払いの債務の返済を求められる場合があり、これは当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

2022年2月23日、私たちはSLRインベストメントコーポレーション（レンダー）とローンおよび担保契約を締結しました。この契約に基づき、レンダーは、満期日が2027年3月1日で最大5,000万ドルの融資枠を提供することに合意し、2022年8月1日、2023年2月9日、2023年10月17日に、ローンおよび担保契約（総称して2022年）の改正を締結しました。ローン契約)。ローンは2022年2月23日に2750万ドルの資金で賄われ、2023年10月19日にさらに2,250万ドルの金額が引き出されました。2024年3月15日までにさらに5,000万ドルを引き出すことができ、貸し手の投資委員会の承認を条件として、2026年12月31日までにさらに5,000万ドルを引き出すことができるかもしれません。積立債務をすべて返済するまで、ローンおよび担保契約により、財務報告と保険に関する要件、事業または財産の処分、事業内容の変更、清算または解散、管理取引の変更の締結、他の事業体との合併または統合、または資本金の全部または実質的な取得の制限など、さまざまな慣習的な規約が適用されます。他の事業体の財産、追加の負債、当社の財産に対する先取特権の負担、支払い資本金のみで支払われる配当以外の、資本金の償還、ライセンス契約の締結、関連会社との取引、および当社の知的財産の侵害を目的とする配当またはその他の資本株式の配分。当社の事業運営能力に対するこれらの制限により、当社の事業に悪影響が及ぶ可能性があります。

2026年12月31日まではローンファシリティの利息のみの支払いが可能で、元本の返済は2027年1月1日から始まります。また、ローンおよび担保契約に基づいて債務不履行が発生した場合、ローンファシリティに基づく未払いの債務を返済しなければならない場合があります。債務不履行は、とりわけ、ローンおよび担保契約に基づく支払いを怠った場合、特定の違反に関して指定された救済期間を条件として、ローンおよび担保契約に基づく契約のいずれかに違反した場合、貸し手が重大な不利な変化が発生したと判断した場合、当社または当社の資産が破産手続きなどの特定の法的手続きの対象となり、債務を支払うことができなくなった場合に発生します。期限が来たら、または貸主が手続きを早めることを可能にするような第三者との契約を履行しないなどそのような債務の満期や、それが私たちに重大な不利な変化をもたらす可能性があります。このような債務不履行が発生したときに、十分な現金がないか、株式または負債による資金調達を通じて追加の資金を調達できない可能性があります。この場合、IBSRELAやXPHOZAHの商品化に必要な活動を制限または削減したり、テナパノールやその他の製品候補の臨床試験を延期または制限したりする必要があるかもしれません。貸し手は、担保代理人として、タームローンを担保する担保を所有および処分する権利を行使することもできます。担保には、実質的に当社の財産（否定的な質権の対象となる知的財産を除く）が含まれます。これらの事象のいずれかにより、当社の事業、財政状態、および経営成績に重大な悪影響が及ぶ可能性があります。

私たちの事業と業界に関連するその他のリスク

臨床医薬品開発には長くて費用のかかるプロセスが必要で、結果は不確かです。

製品候補の販売について規制当局から販売承認を得る前に、製品候補のヒトに対する安全性と有効性を実証するための広範な臨床研究を実施する必要があります。臨床試験は費用がかかり、完了するまでに何年もかかることがあり、その結果は本質的に不確実です。例えば、高カリウム血症の治療薬としてRDX013を評価した第2相臨床試験の結果は、RDX013の許容範囲内の安全性と忍容性を示し、8日間の治療後にプラセボと比較して統計的に有意な低下をもたらした血清カリウム値を下げる能力の概念実証を裏付けましたが、この研究は4週間後にプラセボと比較して血清カリウム濃度を大幅に下げるという主要評価項目には達しませんでした治療の。現在、このプログラムの次のステップは、利用可能なリソースがそのような追加の臨床試験の実施に役立つと判断した時点で、追加の第2相臨床試験で被験者のコンプライアンスとRDX013の有効性を高める可能性のある新しい製剤を評価することになると予想しています。RDX013を用いて実施すると当社が判断した追加の臨床試験が成功するという保証はありません。
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さらに、RDX013や他の製品候補を用いて追加の臨床試験を実施した場合、当社、試験が実施されている機関のIRB、またはFDAやその他の規制当局によって臨床試験が中断または中止された場合、将来の開発が遅れる可能性があります。このような当局は、規制要件または当社の臨床プロトコルに従って臨床試験を実施しなかったこと、FDAまたは他の規制当局による臨床試験運営または試験施設の検査の結果、臨床保留が課されたり、予期せぬ安全性上の問題または副作用、医薬品の使用による利益が実証されなかったり、政府規制や行政措置が変更されたり、不足したりすることなど、さまざまな要因により臨床試験を中断または中止することがあります臨床を続けるための十分な資金トライアル。

さらに、臨床試験の成功には、臨床試験に参加する患者を特定して資格を与えることが不可欠です。今後実施すると決定したRDX013臨床試験を含め、今後の臨床試験のタイミングは、製品候補の試験に参加する患者をどれだけ早く募集できるかに一部依存します。患者は、現在の標準治療、競合製品、その他の治験薬で認められる有害事象（いずれの場合も、同じ適応症および/または同様の患者集団について）が懸念されるため、私たちの臨床研究への参加を希望しない場合があります。さらに、現在の標準治療または競合製品で治療を受けている患者は、治験薬を使った臨床試験への参加に消極的かもしれません。また、私たちの臨床試験の包含基準と除外基準は、受け入れ可能な患者を特定する上で課題となる可能性があります。その結果、患者の募集と臨床試験の実施のスケジュールが遅れる可能性があります。これらの遅れは、費用の増加、プログラムの開発の進行の遅れ、または臨床研究の全面的な中止につながる可能性があります。これらの事態はいずれも、当社の事業、財政状態、および将来に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは、すべての非臨床研究と臨床試験を第三者に委託します。これらの第三者が契約上の義務を首尾よく遂行しなかったり、予定された期限に間に合わなかったりすると、追加製品の規制当局の承認を得ることも、製品候補を商品化することもできない可能性があります。

私たちには、非臨床研究や臨床試験を独自に実施する能力はありません。私たちは、医療機関、臨床研究者、契約研究所、および受託研究機関（CRO）などの他の第三者に頼って、製品候補の臨床試験を実施しています。私たちが臨床試験の実施について契約している第三者は、これらの試験の実施とその後のデータの収集と分析において重要な役割を果たします。ただし、これらの第三者は当社の従業員ではありません。契約上の義務と義務を除いて、私たちは彼らの活動の特定の側面のみを管理し、彼らが私たちのプログラムに費やすリソースの量や時期を管理する能力は限られています。私たちは、非臨床研究と臨床試験を実施するためにこれらの第三者に依存しており、今後も依存し続けますが、各研究と臨床試験が適用されるプロトコル、法律、規制、科学的基準に従って実施されることを保証する責任は引き続きあります。第三者に依存しても規制上の責任が軽減されることはありません。私たち、およびこれらの第三者は、非臨床研究では現在のGLP、臨床研究では適正臨床基準（GCP）を遵守する必要があります。GLPとGCPは、それぞれFDA、欧州経済領域（EEA）加盟国の管轄当局、および同等の外国の規制当局によって、非臨床および臨床開発中のすべての製品について施行される規制とガイドラインです。規制当局は、治験依頼者、主任研究者、治験実施施設を定期的に検査することでGCPを実施しています。当社または当社の第三者請負業者がGCPを含む該当する規制要件を遵守しなかった場合、当社の臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと見なされ、FDA、欧州医薬品庁（EMA）、または同等の外国の規制当局が、当社のマーケティング申請を承認する前に、追加の臨床試験を実施するよう要求することがあります。特定の規制当局による検査の結果、そのような規制当局が当社の臨床試験のいずれかがGCP規制に準拠していると判断するという保証はありません。さらに、私たちの臨床試験はcGMP規制の下で製造された製品で実施する必要があります。これらの規制に従わないと、臨床試験を繰り返す必要があり、追加費用が発生し、規制当局の承認プロセスが遅れる可能性があります。

私たちは激しい競争に直面しており、競合他社は私たちよりも早く、またはより成功裏に製品を発見、開発、または商品化するかもしれません。

バイオテクノロジーおよび製薬業界は非常に競争が激しく、現在治療用製品を開発している疾患の治療を目的とした製品を研究および販売しているバイオテクノロジー、医薬品、およびその他の関連市場の企業との激しい競争に直面しています。

IBSRELAの競争相手は主に、リンゼス（リナクロチド）、アミティザ（ルビプロストン）、Trulance（プレカナチド）など、IBS-Cの特定の患者向けに市販されている3つの処方薬です。ジェネリックのルビプロストンは、米国でも入手可能です。さらに、IBS-Cに対応していない市販薬は、IBS-Cの便秘成分を治療するために、単独で、またはIBS-Cが指示する処方療法と組み合わせて一般的に使用されます。

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XPHOZAHは、リン酸結合剤に対する反応が不十分な患者や、どの用量のリン酸結合剤療法にも耐えられない患者の追加療法として、透析中の慢性腎臓病（CKD）の成人の血清リンを減らすことが示されています。米国で商品化されているさまざまな種類のリン酸塩バインダーには、酢酸カルシウム（PhoSloやPhoslyraを含むいくつかの処方ブランド）、炭酸ランタン（Fosrenol）、塩酸セベラマー（Renagel）、炭酸セベラマー（Renvela）、オキシ水酸化スクロフェリン（Velphoro）、クエン酸鉄（Auryxia）などがあります。)。記載されているリン酸塩バインダーはすべて、VelphoroとAuryxiaを除いて、米国でジェネリックとして入手できます。さらに、TumsやCaltrateなどの市販の炭酸カルシウムもリンの結合に使用されます。

現在入手可能なリン酸塩バインダーに加えて、オプコヘルス社が開発中の鉄系バインダーであるフェルマゲート（アルファレン）、シールドセラピューティクス社が開発中のフェーズ3の鉄系バインダーであるPT20、フェーズ2のAP-301がアレブンドファーマシューティクス（香港）リミテッドが開発中、オキシなど、少なくとも4つのバインダーが開発中であることを知っています。炭酸ランタン（OLC）は、フォスレノールとの薬力学的生物学的同等性を実証しています。OLCは、505 (b) (2) 経路を介してFDAの承認を求める計画を発表した一環療法によって開発されています。さらに、中外製薬とアレブンドは、リン酸輸送体NAPi-2b、PiT-1、PiT-2の阻害剤であるEOS789を開発しており、これまでに第1相臨床試験で研究されています。

競合他社の医薬品は、当社の製品候補よりも安価で効果的であったり、当社の製品候補が時代遅れになったりする可能性があります。また、当社または協力パートナーが当社の製品候補から開発された製品を発売する前に、競合他社が競合する薬剤や治療法を商品化する可能性もあります。また、新しい企業がターゲット市場に参入するにつれて、将来的には競争が激化する可能性があります。

私たちの競合他社の多くは、私たちよりも知名度が高く、財務、製造、マーケティング、研究、医薬品開発のリソースがはるかに優れています。バイオテクノロジーや製薬業界でさらに合併や買収が行われると、競合他社にさらに多くのリソースが集中する可能性があります。特に大手製薬会社は、前臨床試験や臨床試験、および医薬品の規制当局承認の取得に関する幅広い専門知識を持っています。さらに、研究を行う学術機関、政府機関、その他の公的機関や民間機関は、潜在的に競争力のある製品や技術に関して特許保護を求める場合があります。これらの組織は、競合他社と独占的なコラボレーションパートナーシップやライセンス関係を築くこともあります。

管理、運用、財務、その他のリソースのレベルを考えると、現在の活動や成長を管理するのが難しい場合があります。

将来の成長に向けて現在の活動を支援するために、経営構成、人材、システムの最適化に引き続き取り組んできましたが、これらのリソースはこの目的には十分ではないかもしれません。ビジネス戦略を効果的に実行するには、次のことが必要です。

•私たちが効果的に取り組む可能性のあるあらゆる商業化活動を管理します。
•臨床試験を効果的に管理します。
•ライセンサー、請負業者、協力者、政府機関、その他の第三者に対する契約上の義務を履行しながら、社内の開発活動を効果的に管理します。
•運営、財務、管理の管理、報告システムおよび手続きを引き続き改善し、
•残りの従業員を引き留めてやる気を起こさせ、場合によっては追加の従業員の特定、採用、統合を行います。

開発および商品化活動の管理に必要な範囲で、経営、運用、財務、その他のリソースを維持または拡大できない場合、当社の事業は重大な悪影響を受けます。

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当社に対して製造物責任訴訟が提起された場合、当社は多額の責任を負う可能性があり、IBSRELAおよび/またはXPHOZAHの商品化を制限するよう求められる場合があります。

製品候補の臨床試験とIBSRELAとXPOHZAHの商品化の結果として、私たちは製造物責任という固有のリスクに直面しています。たとえば、私たちが開発および/または商品化する製品が、製品のテスト、製造、マーケティング、または販売中に傷害を引き起こしたとされるか、またはその他の方法で不適切であることが判明した場合、私たちは訴えられることがあります。このような製造物責任の請求には、製造上の欠陥、設計の欠陥、製品に内在する危険についての警告の失敗、過失、厳格責任、および保証違反の申し立てが含まれる場合があります。州の消費者保護法に基づいて請求することもできます。製造物責任の請求から身を守ることができない場合、多額の責任を負うか、製品候補の商品化を制限するよう求められる可能性があります。防衛を成功させるためには、多大な財源と管理資源が必要です。メリットや最終的な結果に関係なく、賠償請求は次のような結果になる可能性があります。

•製品の需要が減少しました。
•当社の評判への傷害
•臨床試験参加者の退会;
•関連訴訟を弁護するための費用。
•経営陣の時間と資源の流用。
•治験参加者または患者に対する多額の金銭的報酬
•規制調査、製品のリコールまたは撤回、または表示、マーケティング、またはプロモーションの制限。
•収益の損失、および
•IBSRELAやXPHOZAHを商品化または共同宣伝できないこと。

潜在的な製造物責任の請求から保護するために、許容できる費用と補償範囲で十分な製造物責任保険に加入および維持できないと、当社が開発する製品の商品化が妨げられたり、禁止されたりする可能性があります。当社は製造物責任保険に加入していますが、当社に対して提起された請求は、その全部または一部が当社の保険でカバーされていない金額、または当社の保険適用範囲を超える金額で裁判所の判決または和解につながる可能性があります。また、当社の保険契約にはさまざまな除外事項や控除対象があり、補償対象外の製造物責任請求の対象となる場合があります。裁判所で裁定された、または和解で交渉された金額のうち、補償範囲を超える金額、または保険の対象とならない金額を支払う必要があります。また、そのような金額を支払うための十分な資本がないか、調達できない場合があります。さらに、将来的には、妥当な費用や損失から身を守るのに十分な金額で保険を維持できなくなる可能性があります。

経営幹部、上級管理職、主要人材を引き付け、定着させ、やる気を起こさせることができなければ、私たちのビジネスは損なわれます。

科学、臨床、医療、製造、販売、マーケティングの有能な人材を採用して維持することは、私たちの成功に不可欠です。私たちは、経営幹部、上級管理職、その他特定の主要従業員に大きく依存しています。経営幹部、上級管理職、その他の主要従業員のサービスが失われると、開発目標や商業目標の達成が妨げられ、事業戦略を成功裏に実施する能力が著しく損なわれる可能性があります。さらに、この業界では、製品の開発、マーケティング承認の取得、商品化を成功させるために必要な幅広いスキルと経験を持つ人材の数が限られているため、経営幹部、上級管理職、その他の主要な従業員の交代は難しく、長期間かかる場合があります。特に私たちの地域では、同様の人材をめぐって多数のバイオ医薬品企業が激しい競争を繰り広げていることを考えると、これらの主要な人材を容認できる条件で雇用、訓練、または動機付けすることができない可能性があります。質の高い人材を引き付けて維持できなければ、成長して事業戦略を追求する能力が制限されます。

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適用されるデータ保護、プライバシーおよびセキュリティに関する法律、規制、基準、その他の要件を実際に遵守していない、または違反していると認識されると、当社の事業、経営成績、および財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。

世界のデータ保護環境は急速に進化しており、私たちは、米国および海外での臨床試験に関連して収集する情報などの個人データの収集、使用、開示、保持、およびセキュリティを管理する州、連邦、および外国の多数の法律、要件、規制の対象となっているか、対象となる可能性があります。実施基準と執行慣行は、当面の間不確実なままである可能性が高く、将来の法律、規制、基準、またはそれらの要件に対する認識が当社の事業に与える影響はまだ判断できません。この変化により、当社の事業に不確実性が生じたり、特定の法域での事業運営や個人情報の収集、保存、移転、使用、共有の能力に影響を与えたり、契約上のより厄介な義務を受け入れる必要が生じたり、責任が生じたり、当社に追加費用を課したりする可能性があります。これらの法律、規制、基準を順守するコストは高く、将来的には増加する可能性があります。連邦、州、外国の法律や規制、当社の内部方針や手続き、または個人情報の処理に適用される契約に従わなかったり、違反したと認識されたりすると、否定的な宣伝、政府による調査や執行措置、第三者からの請求、評判の低下につながる可能性があり、そのいずれかが当社の事業、財務実績、事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

事業や事業が成長するにつれて、新しいまたは追加のデータ保護法や規制の対象になったり、その影響を受けたりして、規制当局からの監視や注意が強まる可能性があります。米国では、1996年の医療保険の相互運用性と説明責任に関する法律が改正され、その下で公布された規制（総称してHIPAA）により、とりわけ、個人を特定できる医療情報のプライバシー、セキュリティ、伝送、および侵害報告に関する特定の基準が課されています。私たちは、HIPAAに基づくプライバシーとセキュリティの要件の対象となる第三者（臨床試験データを入手する研究機関を含む）から健康情報を入手することがあります。事実と状況によっては、HIPAAに違反した場合、重大な罰則が科せられる可能性があります。

一部の州では、同等のプライバシーとセキュリティに関する法律や規制を採用しています。その中には、HIPAAよりも厳しいものもあります。このような法律や規制は、さまざまな裁判所やその他の政府機関による解釈の対象となるため、当社や将来の顧客、戦略的パートナーにとって複雑なコンプライアンス上の問題が発生する可能性があります。たとえば、カリフォルニア州消費者プライバシー法（CCPA）は2020年1月1日に施行されました。CCPAは、カリフォルニア州の消費者に個人のプライバシー権を与え、特定の個人情報を扱う団体のプライバシーとセキュリティに関する義務を強化します。CCPAは、違反に対する民事罰のほか、データ侵害訴訟の可能性とそれに伴うリスクが高まっているデータ侵害に対する私的訴訟権を規定しています。さらに、カリフォルニア州プライバシー権法（CPRA）は一般的に2023年1月1日に施行され、CCPAを大幅に改正します。対象となる企業には、追加の消費者権利プロセス、データ使用の制限、リスクの高いデータに対する新しい監査要件、機密データの特定の使用のオプトアウトなど、追加のデータ保護義務が課されます。また、実質的な規制の発行を許可された新しいカリフォルニアのデータ保護機関が設立され、プライバシーと情報セキュリティの強化につながる可能性があります。追加のコンプライアンス投資や潜在的なビジネスプロセスの変更が必要になる場合があります。バージニア州、コネチカット州、ユタ州、コロラド州でも同様の法律が可決され、他の州や連邦レベルでも提案されています。これは、米国でプライバシー法が厳しくなる傾向を反映しています。このような法律の制定には、要件が矛盾する可能性があり、コンプライアンスを困難にする可能性があります。私たちがHIPAA、CCPA、CPRA、またはその他の国内のプライバシーおよびデータ保護法の対象または影響を受ける場合、これらの法律の要件に従わなかったことによる責任は、当社の財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。

さらに、連邦取引委員会（FTC）と多くの州検事総長は、不公平または欺瞞的と思われるオンライン収集、使用、普及、およびセキュリティ慣行を目的とする企業に対して、連邦および州の消費者保護法を引き続き施行しています。たとえば、FTCによると、消費者の個人情報を安全に保つための適切な措置を講じないと、連邦取引委員会法のセクション5（a）に違反して、商取引における不公正な行為または慣行を構成したり、商取引に影響を及ぼしたりする可能性があります。FTCは、企業が保有する消費者情報の機密性と量、事業の規模と複雑さ、セキュリティを強化して脆弱性を軽減するために利用できるツールのコストを考慮して、企業のデータセキュリティ対策が合理的かつ適切であることを期待しています。

また、私たちは外国の管轄区域で急速に進化するデータ保護法、規則、規制の対象となっているか、対象となる可能性があります。たとえば、ヨーロッパでは、2018年5月に欧州連合一般データ保護規則（GDPR）が施行され、欧州経済地域（EEA）内の個人の個人データの処理に厳しい要件が課されています。GDPRを遵守しなければならない企業は、データ保護要件のより強固な規制施行や、違反に対する最大2,000万ユーロ、または違反した企業の世界年間収益の4％、いずれか大きい方の金額の罰金など、コンプライアンス義務とリスクの増大に直面します。他の要件の中でも、GDPRは、GDPRの対象となる個人データを、そのような個人データに対して適切な保護を提供していない第三国（米国を含む）への転送を規制しています。2020年7月、EU司法裁判所（CJEU）は、国際移転の目的でプライバシーシールドを無効にすることにより、組織がEU/EEAから米国に個人データを合法的に転送する方法を制限しました。
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標準契約条項の使用にさらなる制限を課します。2022年3月、米国とEUは、無効になった規制に代わる新しい規制制度を発表しました。しかし、この新しいEU-U.S.データプライバシーの枠組みは、2022年10月7日にバイデン大統領が署名した、米国の信号情報活動に対する保護措置の強化に関する大統領命令以外には実施されていません。2020年7月のCJEUの決定後の欧州裁判所および規制上の決定は、国際的なデータ転送に対して制限的なアプローチを取っています。これに関連して、英国がEEAと欧州連合から脱退し、移行期間が満了した後、企業は英国の国内法に組み込まれているGDPRとGDPRの両方を遵守する必要がありました。後者の制度では、最大1750万ポンド、つまり世界の売上高の4％のうち大きい方に個別に罰金を科すことができます。他の国や管轄区域への事業拡大を続けるにつれて、ビジネスの遂行方法に影響を与える可能性のある追加の法律や規制の対象となる可能性があります。

適用される法律、規制、基準、契約上の義務、その他の法的義務を遵守するよう努めていますが、これらの要件は変化し続けており、ある法域から別の管轄区域に矛盾して修正、解釈、適用される可能性があり、互いに矛盾したり、遵守しなければならないその他の法的義務と矛盾する可能性があります。当社または当社の従業員、代表者、請負業者、コンサルタント、CRO、協力者、またはその他の第三者がそのような要件に従わなかったり、プライバシーやセキュリティ上の懸念に適切に対処しなかったりした場合、たとえ根拠がないとしても、追加費用と責任が発生し、当社の評判が損なわれ、当社の事業や経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちと私たちの協力者、CRO、その他の請負業者やコンサルタントは、情報技術システムに依存しています。これらのシステムに障害が発生すると、私たちのビジネスに悪影響を及ぼす可能性があります。セキュリティ違反、データの損失、その他の混乱により、当社の事業に関連する機密情報が危険にさらされたり、重要な情報にアクセスできなくなったり、当社が責任を負うことになったりする可能性があり、それが当社の事業、経営成績、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たち、協力者、CRO、その他の請負業者やコンサルタントは、事業遂行に必要な情報をデジタル形式で収集し、管理しています。また、事業運営における情報技術システムやインフラへの依存度も高まっています。通常の業務では、私たちと私たちの協力者、CRO、その他の請負業者やコンサルタントは、知的財産、専有のビジネス情報、個人情報を含む大量の機密情報を収集、保存、送信します。そのような機密情報の機密性と完全性を維持するために、私たちと私たちの協力者、CRO、その他の請負業者やコンサルタントが安全な方法でそうすることが重要です。私たちは、データ漏洩を防ぐためにシステムを保護および保護するための物理的、電子的、組織的な対策を確立しています。また、情報技術システムやデジタル情報の処理、送信、保存のセキュリティを確保するには、市販のシステム、ソフトウェア、ツール、監視に頼っています。また、情報技術インフラの構成要素を外部委託しているため、多くのサードパーティベンダーが当社の機密情報にアクセスする可能性があり、またアクセスされる可能性もあります。

当社の情報技術システムおよびインフラストラクチャ、および現在および将来の協力者、CRO、請負業者、コンサルタント、および当社が依存するその他の第三者の情報技術システムおよびインフラストラクチャは、コンピューターウイルスやマルウェアによる攻撃、損傷、中断に対して脆弱です（例えば、 ランサムウェア）、自然災害、テロ、戦争、通信および電気の障害、サイバー攻撃またはインターネットへのサイバー侵入、フィッシング攻撃やその他のソーシャルエンジニアリングスキーム、電子メールへの添付、ヒューマンエラー、詐欺、サービス拒否または機能低下攻撃、巧妙な国民国家や国家の支援を受けた攻撃者、または組織内のシステムにアクセスできる人による不正アクセスや使用。

特にコンピューターハッカー、外国政府、サイバーテロリストによるサイバー攻撃やサイバー侵入によるセキュリティ侵害、中断、データ損失のリスクは、世界中からの攻撃や侵入の試みの数、激しさ、高度化が進むにつれて、一般的に高まっています。さらに、機密情報にアクセスするモバイルデバイスの使用が普及していると、データセキュリティ違反のリスクが高まり、機密情報やその他の知的財産が失われる可能性があります。また、インターネット技術に依存していることや、リモートで作業している従業員の数が原因で、サイバーセキュリティのリスクが高まる可能性もあります。これにより、サイバー犯罪者が脆弱性を悪用する機会が増える可能性があります。さらに、システムへの不正アクセスや妨害行為に使用される手法は頻繁に変更され、標的に対して起動されるまで認識されないことが多いため、これらの手法を予測したり、適切な予防策を実施したりできない場合があります。また、長期間検出されないままになる可能性のあるセキュリティ侵害が発生することもあります。たとえ特定されたとしても、攻撃者が統制を回避し、検出を回避し、法医学的証拠を削除または難読化するように設計されたツールや手法を使用することが増えているため、インシデントや侵害を適切に調査または修正できない可能性があります。ネットワークセキュリティの問題、バグ、ウイルス、ワーム、悪意のあるソフトウェアプログラム、およびセキュリティの脆弱性を軽減するためのコストは膨大になる可能性があり、データセキュリティと情報技術システムを保護するためのセキュリティ対策を実施していますが、これらの問題に対処するための取り組みが成功しない可能性があります。これらの問題は、予期しない中断、遅延、サービスの停止、および当社の事業と競争上の地位に対するその他の損害につながる可能性があります。

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私たちと一部のサービスプロバイダーは、サイバー攻撃やセキュリティインシデントの対象になることがあります。これまでに重大なシステム障害、事故、セキュリティ違反は経験していないと思いますが、そのような出来事が発生して当社の業務に支障が生じた場合、当社の事業に重大な混乱が生じる可能性があります。さらに、このような違反には、適用される場合、連邦および州のさまざまなプライバシーおよびセキュリティ法に従って、政府機関、メディア、または個人への通知が必要になる場合があります。さらに、コンピューターセキュリティ違反が当社や協力者、CRO、その他の請負業者のシステムに影響を与えたり、個人を特定できる情報が不正に公開されたりした場合、私たちの評判は著しく損なわれる可能性があります。また、損失や訴訟、潜在的な責任のリスクにさらされ、当社の事業、経営成績、財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

適切で効果的な内部統制を維持しないと、正確でタイムリーな財務諸表を作成する当社の能力が損なわれ、当社の業績、事業運営能力、投資家の当社に対する見方が損なわれ、普通株式の価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

財務報告に関する効果的な内部統制を実施および維持しないと、財務諸表に誤りが生じ、財務諸表が修正され、報告義務を履行できなくなる可能性があります。将来、財務報告に対する内部統制の有効性を好意的に評価できなければ、財務報告の信頼性に対する投資家の信頼が悪影響を受け、当社の普通株式の取引価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは過去にコラボレーションパートナーシップ、ジョイントベンチャー、および/またはライセンス契約を結成してきましたが、そのようなコラボレーションのメリットを実感できない可能性があります。

私たちは現在、特定の海外でテナパノールの商業化のための協力パートナーシップを結んでおり、既存の事業を補完または強化すると考えている、米国および海外の第三者と追加の協力パートナーシップを結んだり、合弁事業を設立したり、追加のライセンス契約を締結したりする場合があります。特に、日本での高リン血症用テナパノールの商品化については、協和キリンと、上海復星製薬工業開発株式会社と共同パートナーシップを結んでいます。中国および関連地域での高リン血症およびIBS-C用のテナパノールの商品化については株式会社（復星製薬）、カナダではIBS-Cおよび高リン血症用のテナパノールの商品化についてはナイトセラピューティクス社（ナイト）と、TGR5アゴンのポートフォリオの開発と商品化についてはメティスセラピューティクス社（MeTI）と共同ですべての治療分野に対応するリスト化合物。私たちは、適切な協力パートナーを探す際に激しい競争に直面しています。適切なパートナーを特定し、適切な条件を交渉するプロセスは時間と複雑です。適切な追加のコラボレーションパートナーを特定し、製品候補を開発するための契約の締結が遅れると、製品候補の商品化が遅れ、市場に出たとしても競争力が低下する可能性があります。現在の協力パートナーシップまたは将来締結するそのような取り決めが成功する保証も、協力パートナーがそのような製品の開発、規制当局の承認、商品化の取り組みに十分なリソースを投入すること、またはそのような提携によってそのような取引を正当化する収益が得られるという保証もありません。

流動性に影響を与え、経費を増やし、経営陣に重大な混乱をもたらす可能性のある戦略的取引を行うことがあります。

企業の買収、資産の購入、製品、製品候補、技術のライセンス取得などの戦略的取引を検討する場合があります。さらに、当社が適時に受け入れ可能な条件で資本にアクセスできない場合、IBSRELAとXPHOZAHの商業化、および/または代替構造の使用による発見および開発資産の開発に資金を提供するために、事業の特定の側面をさらに再構築するか、1つ以上の戦略的協力やその他の取引を特定して完了することを余儀なくされる可能性があります。当社が検討する可能性のあるその他の取引には、スピンオフ、スピンアウト、コラボレーションパートナーシップ、合弁事業、リストラ、売却、企業結合、投資など、さまざまな事業上の取り決めが含まれます。このような取引では、非経常費用やその他の費用が発生したり、短期的および長期的な支出が増加したり、統合上の重大な課題が生じたり、経営や事業が混乱したりして、当社の事業や財務結果に悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、これらの取引には、次のような多くの運用上および財務上のリスクが伴う可能性があります。

•マイルストーンやロイヤルティの前払い、株式投資、新しい研究開発候補者への財政支援（人員増員など）。これらはすべてかなりの額になる可能性があります。
•未知の負債への暴露。
•買収した製品、製品候補、または技術を開発するために、当社の事業の中断や経営陣の時間と注意を転用すること。
•多額の負債の発行または希薄化を伴う株式の発行。
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•買収と統合のコストが予想よりも高い。
•資産またはのれんまたは減損費用の減価償却
•償却費用の増加。
•買収した事業の事業や人員を当社の事業や人員と組み合わせることの難しさとコスト。
•経営陣や所有権の変更により、買収した事業の主要サプライヤーや顧客との関係が損なわれた場合。そして
•買収した事業の主要な従業員を維持できない。

したがって、当社が上記の性質の取引を引き受ける、または成功裏に完了するという保証はありませんが、当社が行う取引は、上記またはその他のリスクの対象となり、当社の事業、経営成績、財政状態および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

当社のCMOは米国外でテナパノールAPIを製造しているため、IBSRELAとXPHOZAHを米国外で商品化するための承認を求めて取得する場合があります。その結果、国際事業に関連するさまざまなリスクが当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

当社または当社のコラボレーションパートナーは、米国外でのIBSRELAまたはXPHOZAHの販売承認を求めることを決定する場合があります。さらに、当社は、米国外でのテナパノールAPIの製造を含む契約上の契約をCMOと結んでいるほか、第三者との追加契約締結を含め、米国外で事業を行うこともあります。私たちは、これらの国際ビジネス市場や人間関係への参入に関連して、次のような追加のリスクにさらされます。

•海外での医薬品承認に関するさまざまな規制要件。
•米国と外国の医薬品の輸出入規則が異なります。
•海外における知的財産権保護の軽減。
•関税、貿易障壁、規制要件の予想外の変更
•さまざまな償還制度とさまざまな競争薬。
•インフレを含む経済の弱さ、または特に外国の経済や市場における政情不安定。
•海外に居住または旅行する従業員の税法、雇用法、移民法、労働法の遵守。
•給与税の源泉徴収を含む外国税。
•外貨の変動。その結果、営業費用の増加や収益の減少、および他の国で事業を行うことに伴うその他の義務が生じる可能性があります。
•労働不安が米国よりも一般的な国では、労働力の不確実性が高まっています。
•海外での原材料供給や製造能力に影響する何らかの事象に起因する生産不足。
•これらのディストリビューターが行った開発作業から生じる潜在的な責任、および
•戦争やテロなどの地政学的行動、または自然災害による事業の中断。

私たちの事業には有害物質の使用が含まれ、私たちと契約する第三者は環境に関する法律や規制を遵守しなければなりません。これは費用がかかり、私たちのビジネスのやり方を制限する可能性があります。

当社および当社が契約する製造業者およびサプライヤーは、テナパノールの部品や製品候補を含む有害物質の使用、製造、保管、取り扱い、廃棄に関する法律や規制の対象となります。場合によっては、これらの危険物やその使用から生じるさまざまな廃棄物は、使用および廃棄されるまで、当社および当社の製造元の施設に保管されます。汚染のリスクを排除することはできません。汚染のリスクは、当社の商品化活動や事業運営の中断を引き起こし、その結果、費用のかかる浄化を必要とする環境破壊につながり、その結果、これらの材料や特定廃棄物の使用、保管、取り扱い、廃棄に適用される法律や規制に基づく責任が生じる可能性があります。私たちは、契約している第三者の製造業者やサプライヤーが使用する安全手順が、法律や規制で定められた基準に準拠していること、またはこれらの材料による偶発的な汚染や怪我のリスクを排除することを保証することはできません。このような場合、結果として生じる損害について当社が責任を負う可能性があり、その責任は当社の責任を超える可能性があり、州、連邦、またはその他の適用当局は当社による特定の資料の使用を制限したり、事業運営を妨害したりすることがあります。さらに、環境に関する法律や規制は複雑で、頻繁に変更され、より厳しくなる傾向があります。このような変更の影響を予測することはできず、将来のコンプライアンスについても確信が持てません。現在、生物廃棄物や有害廃棄物に関する保険はかけていません。

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私たちは地震やその他の自然災害によって悪影響を受ける可能性があり、私たちの事業継続計画や災害復旧計画は重大な災害から私たちを十分に守れないかもしれません。

私たちは現在、過去に大地震が発生したサンフランシスコのベイエリアにあるリース施設を利用しています。私たちは地震保険に加入していません。地震やその他の自然災害は、当社の事業に深刻な混乱をもたらし、当社の事業、経営成績、財政状態および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

自然災害、停電、その他の事象が発生して、カリフォルニアの施設を含むリース施設の全部または大部分を使用できなくなり、企業の財務システム、製造資源計画、企業品質システムなどのシステムへのアクセスを支える重要なインフラストラクチャが損傷したり、その他の方法で業務が中断されたりした場合、一部の事業機能を回復することは困難で時間がかかる可能性があります。現在実施している災害復旧および事業継続計画は、包括的なものではなく、重大な災害や同様の事態が発生した場合には不十分であることが判明する可能性があります。災害復旧および事業継続計画の性質が限られているため、多額の費用が発生する可能性があります。これは、特に地震保険に加入していないことと相まって、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

政府規制に関するリスク

IBSRELAとXPHOZAHの規制当局の承認を受けているにもかかわらず、私たちは継続的な規制義務と継続的な規制審査の対象となり、その結果、多額の追加費用が発生する可能性があります。さらに、IBSRELAとXPHOZAHは、他の制限や市場からの撤退の対象となる可能性があります。また、規制要件に従わなかったり、当社の製品で予期しない問題が発生した場合、罰則の対象となる可能性があります。

医薬品がFDAまたは外国の規制当局によって承認された後でも、製品の製造プロセス、表示、包装、流通、ファーマコビジランス、保管、広告、宣伝、記録管理には、広範かつ継続的な規制要件が適用されます。これらの要件には、安全性やその他の市販後の情報とレポートの提出、登録、承認後に実施する臨床試験のcGMPおよびGCP規制の継続的な遵守が含まれます。そのため、私たちとサードパーティのCMOは、規制要件の遵守状況を評価するために、継続的な見直しと定期的な検査の対象となります。したがって、私たちや私たちが一緒に働く他の人々は、製造、生産、品質管理など、規制遵守のあらゆる分野に時間、お金、労力を費やし続けなければなりません。規制当局はまた、製品の指示された用途またはマーケティングに重大な制限を課したり、潜在的に費用のかかる市販後調査に対して継続的な要件を課したりする場合があります。さらに、薬物安全性の問題に対処する新しい法律は、コンプライアンスを確保するための遅延やコストの増加につながる可能性があります。

また、特定の副作用や製造上の問題（ある場合）をFDAに報告し、当社製品の広告や宣伝に関する要件を遵守する必要があります。処方薬に関する販促コミュニケーションには、さまざまな法的および規制上の制限があり、製品の承認ラベルの情報と一致している必要があります。そのため、FDAの承認を得ていない適応症や用途向けに製品を宣伝することはできません。

予期せぬ重症度や頻度の有害事象、第三者の製造業者や製造プロセスに関する有害事象、または規制要件の順守の失敗など、これまで知られていなかった製品が後で発見されると、とりわけ次のような結果になる可能性があります。

•警告または無題の手紙や罰金。
•製品のマーケティングまたは製造の制限、製品の市場からの撤回、または自発的または強制的な製品リコール。
•差止命令または民事または刑事罰の賦課。
•既存の規制当局の承認の一時停止または取り消し。
•現在進行中の臨床試験のいずれかの中断。
•保留中の申請または当社が提出した承認された申請の補足の承認の拒否。
•当社または当社のCMOの業務に対する制限、または
•製品の押収または拘留、または製品の輸出入の許可の拒否。

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法律違反の疑いを政府が調査すると、それに対応するために多大な時間とリソースを費やす必要があり、否定的な評判になる可能性があります。継続的な規制要件に従わないと、IBSRELAとXPHOZAHの商品化能力に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。規制上の制裁が適用されたり、規制当局の承認が取り下げられたりすると、当社の価値と経営成績に悪影響が及びます。

さらに、FDAの方針が変更されたり、追加の政府規制が制定されたりする可能性があります。既存の要件の変更や新しい要件やポリシーの採用に遅れたり、適応できなかったり、規制の順守を維持できなかったりすると、取得したマーケティング承認を失う可能性があり、その結果、当社の事業、見通し、収益性の達成または維持能力に悪影響が及びます。

また、米国内外を問わず、将来の法律や行政上または行政上の措置から生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、または範囲を予測することもできません。

資金不足や世界的な健康問題によってFDAやその他の政府機関が混乱すると、主要な幹部やその他の人材の雇用と維持、または規制当局への提出を適時に審査および処理する能力が妨げられ、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。

FDAが規制当局に提出した書類を審査して処理する能力は、政府の予算や資金水準、主要な人材を雇用して維持し、ユーザー料金の支払いを受け入れる能力、法令、規制、方針の変更など、さまざまな要因によって影響を受ける可能性があります。その結果、代理店での平均審査時間は近年変動しています。

FDAやその他の機関で混乱が生じた場合、必要な政府機関による新薬の審査や承認にかかる時間が遅くなり、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。政府の閉鎖が長引いたり、世界的な健康上の懸念からFDAや他の規制当局が定期的な検査、レビュー、その他の規制活動を実施できない場合、FDAや他の規制当局が規制当局への提出を適時に審査して処理する能力に重大な影響を与え、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちと私たちのCMOは、IBSRELAとXPHOZAHの製造に関して重要な規制の対象となっています。私たちが頼りにしている製造施設は、引き続き規制要件を満たしていない場合や、供給需要を満たすことができない場合があります。

既存のCMOを含め、商業販売用の製品または臨床試験用の製品候補の準備に関わるすべての事業体は、広範な規制の対象となります。商業販売が承認された、または後期段階の臨床研究で使用される完成した治療薬の成分は、cGMP規制に従って製造する必要があります。これらの規制は、治験薬や販売が承認された製品の品質を管理および保証するための製造プロセスと手順（記録管理を含む）および品質システムの導入と運用を規定しています。製造プロセスの管理が不十分だと、汚染物質が混入したり、製品や製品候補の特性や安定性が不注意で変更されたりして、最終製品のテストでは検出できない可能性があります。私たちまたは当社のCMOは、NDAまたは同等の規制当局への提出を裏付けるために必要なすべての文書を適時に提供する必要があります。また、FDAおよびその他の規制機関が施設検査プログラムを通じて施行するcGMP規制を遵守する必要があります。当社のCMOの一部またはすべての施設と品質システムは、製品候補の規制当局による承認の条件として、適用される規制の遵守に関する事前承認検査に合格する必要があります。さらに、規制当局はいつでも、当社製品の製造に関わる製造施設または関連する品質システムを、実施されている活動に適用される規制が遵守されているかどうかを監査または検査することができます。私たちはCMOを監督していますが、規制要件の遵守に関してはCMOの製造プロセスを管理することはできず、CMOに完全に依存しています。これらの施設が事前承認工場検査に合格しなかった場合、規制当局が満足できる違反が是正されるまで、製品の規制当局の承認が得られないか、または大幅に遅れる可能性があります。さらに、CMOが適切な品質管理、品質保証、および有能な人材を維持する能力を制御することはできません。

規制当局は、販売する製品の承認後いつでも、当社のCMOの製造施設を監査することができます。そのような検査または監査によって適用規則に従わないことが確認された場合、または当社の製品仕様または適用規則の違反がそのような検査または監査とは無関係に発生した場合、当社または関連する規制当局は、当社または第三者が実施するのに費用や時間がかかる可能性のある是正措置を要求することがあります。これには、臨床試験または商業販売の一時的または恒久的な停止、または生産の一時的または恒久的な停止または施設の閉鎖が含まれる場合があります。当社または当社が契約している第三者に課せられたそのような是正措置は、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。

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当社または当社の第三者メーカーのいずれかが規制遵守を維持できない場合、FDAまたはその他の該当する規制当局は、とりわけ、保留中の新薬申請の承認拒否、承認の撤回、または生産停止を含む規制上の制裁を課すことができます。その結果、当社の事業、財政状態、および経営成績が重大な損害を受ける可能性があります。

さらに、ある承認されたメーカーからの供給が中断された場合、代替メーカーはNDA、補足NDA、または同等の外国規制当局への申請を通じて認定を受ける必要があり、その結果、さらに遅延する可能性があります。新しいメーカーを商業生産に頼る場合、規制当局は追加の調査を要求することもあります。メーカーの切り替えには多額の費用がかかる可能性があり、その結果、私たちが望む臨床および商業的なスケジュールが遅れる可能性があります。

これらの要因により、コストが高くなる可能性があり、臨床研究、規制当局への提出、必要な承認、または製品候補の商品化の遅延または中止につながる可能性があります。さらに、当社のサプライヤーが契約上の要件を満たさず、実質的に同等のコストで生産できる代替サプライヤーを1つ以上確保できない場合、当社の臨床研究が遅れたり、潜在的な収益を失ったりする可能性があります。

未承認の用途を目的とした製品の宣伝に関連するFDAやその他の規制を遵守しなかった場合、または遵守しなかったことが判明した場合、刑事処罰、多額の罰金、その他の制裁措置や損害賠償の対象となる可能性があります。

未承認の用途での製品の販売促進に関する規制は複雑で、FDAやその他の政府機関による実質的な解釈の対象となります。IBSRELAやXPHOZAHの商品化に関しては、承認されたラベル以外での製品の販売が制限されます。これは適応外プロモーションとも呼ばれます。しかし、それでも医師は、承認されたラベルと矛盾する方法で承認された製品を患者に処方することがあります。これは適応外使用です。私たちは、当社の販売およびマーケティング慣行が適応外プロモーションに関する適用規制に準拠するように設計されたコンプライアンスおよびトレーニングプログラムを実施しました。これらのプログラムにかかわらず、FDAまたは他の政府機関は、当社の慣行が未承認の使用を目的とした製品候補の宣伝の禁止に該当すると主張したり、認定したりする可能性があります。また、未承認の用途での製品の販売促進に関して、従業員が会社の方針や適用される規制を遵守しているかどうか確信が持てません。

過去数年間、かなりの数の製薬およびバイオテクノロジー企業が、未承認用途の製品の宣伝やその他の販売慣行に関連して、さまざまな連邦および州の規制、調査、検察および行政機関による調査や調査の対象となってきました。たとえば、司法省やさまざまな米国弁護士事務所、保健社会福祉省監察局、FDA、FTCなどです。およびさまざまな州検事総長室。これらの調査では、独占禁止法違反、連邦食品医薬品化粧品法、虚偽請求法、処方薬販売法、反キックバック法の違反、および未承認用途の製品の宣伝、価格設定、メディケアやメディケイドの償還に関連するその他の違反の申し立てなど、さまざまな連邦および州の法律や規制の違反が申し立てられています。これらの調査の多くは、虚偽請求法に基づく「クイタム」措置として始まります。虚偽請求法では、個人または団体が虚偽の請求をした、または虚偽の請求を提出させたとして、政府に代わって請求を提起して支払いを求めることができます。クイタムスーツを持ってくる人は、回収または和解の一部を受け取る権利があります。クイタムスーツは、一般に「内部告発者訴訟」とも呼ばれ、多くの場合、現従業員または元従業員によって持ち込まれます。クイタム訴訟では、政府が介入して事件を訴追するかどうかを決定しなければなりません。それが拒否された場合、個人は単独で訴訟を起こすことができます。

FDAやその他の政府機関が当社に対して執行措置を開始した場合、または当社がクイタム訴訟の対象となり、当社が未承認用途の製品の販売に関する禁止事項に違反したと判断された場合、当社は多額の民事または刑事罰金、損害賠償金、ならびに同意判決や企業倫理契約などのその他の制裁の対象となる可能性があり、これに基づいて当社の活動は継続的な精査と監視の対象となります。適用される法律や規制を確実に遵守してください。そのような罰金、裁定、その他の制裁措置は、当社の収益、事業、財務見通し、評判に悪影響を及ぼします。

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IBSRELAやXPHOZAHは、規制当局への報告が義務付けられている有害医療事象を引き起こしたり、その一因となる可能性があります。そうしないと、事業に重大な損害を与える制裁の対象となる可能性があります。

当社の製品が医療上の有害事象を引き起こしたり、その一因となった可能性がある場合は、医療上の有害事象に関する特定の情報を報告する必要があります。私たちの報告義務のタイミングは、有害事象に気付いた日付と事象の性質によって決まります。私たちは、知った有害事象を所定の期間内に報告しないことがあります。また、特にそれが有害事象として報告されていない場合や、それが予期せぬ有害事象であったり、製品の使用から時間内に取り除かれたりした場合は、報告すべき有害事象に気付いたことを認識できないこともあります。当社が報告義務を遵守しなかった場合、FDAまたは外国の規制機関が、刑事訴訟、民事罰の処分、当社製品の差し押さえ、将来の製品の承認または承認の遅延などの措置を講じる可能性があります。

当社の従業員、独立請負業者、主任研究者、CRO、コラボレーションパートナー、コンサルタント、CMO、ベンダーは、規制基準や要件の不遵守を含む、不正行為やその他の不適切な活動に従事する可能性があります。

私たちは、従業員、独立請負業者、主任研究者、CRO、コラボレーションパートナー、コンサルタント、CMO、ベンダーが不正行為やその他の違法行為に従事するリスクにさらされています。これらの当事者による不正行為には、意図的、無謀な、または過失による行為、または次のいずれかに違反する不正行為が含まれる可能性があります：FDA規制（真実、完全かつ正確な財務情報やその他の情報をFDAに報告することを義務付ける法律を含む）、製造基準、または連邦および州の医療詐欺および乱用に関する法律および規制。具体的には、ヘルスケア業界における販売、マーケティング、ビジネス上の取り決めには、詐欺、キックバック、自己取引、その他の不正行為を防止するための広範な法律や規制が適用されます。これらの法律や規制は、価格設定、割引、マーケティングとプロモーション、販売手数料、顧客インセンティブプログラム、その他のビジネス上の取り決めを幅広く制限または禁止する場合があります。これらの活動には、臨床試験の過程で得られた情報の不適切な使用も含まれており、規制上の制裁措置を受けたり、当社の評判に重大な損害を与えたりする可能性があります。従業員やその他の第三者による不正行為を特定して阻止することは必ずしも可能ではありません。また、この行為を検出して防止するために講じる予防策は、未知または管理されていないリスクや損失を制御したり、そのような法律や規制に従わなかったことに起因する政府の調査やその他の措置や訴訟から私たちを守るのに効果的ではない場合があります。さらに、たとえ何も起こらなかったとしても、個人または政府がそのような詐欺やその他の不正行為を申し立てるリスクがあります。そのような訴訟が当社に対して提起され、当社が自らの防衛または権利の主張に成功しなかった場合、それらの行為は当社の事業に重大な影響を与える可能性があります。これには、重大な民事、刑事、行政上の処分、損害、罰金、金銭的処分、メディケア、メディケイド、その他の連邦医療プログラムへの参加の除外、個人投獄、その他の制裁、契約上の損害、評判への悪影響が含まれます。利益と将来の収益の減少、および当社の事業の縮小などそのうち、当社の事業運営能力と経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

外国の法域で規制当局の承認を得ないと、製品を国際的に販売できなくなります。

EEA（欧州連合の27の加盟国とノルウェー、アイスランド、リヒテンシュタインで構成されています）や他の多くの外国の管轄区域で製品を販売するには、個別の規制当局の承認が必要です。EEAでは、医薬品は販売許可（MA）を取得した後にのみ商品化できます。MAが付与される前に、EMAまたはEEA加盟国の管轄当局は、品質、安全性、有効性に関する科学的基準に基づいて、製品のリスクと便益のバランスを評価します。

承認手続きは国によって異なり、追加の臨床試験が必要になる場合があり、承認を得るのに必要な時間は、FDAの承認を得るのに必要な期間と異なる場合があります。ある国で実施された臨床試験は、他の国の規制当局によって承認されない場合があります。FDAの承認は、他の国の規制当局による承認を保証するものではなく、1つ以上の外国の規制当局による承認は、他の国の規制当局またはFDAによる承認を保証するものではありません。ただし、ある国で規制当局の承認を得られなかったり遅れたりすると、他の国では規制プロセスに悪影響を及ぼす可能性があります。外国の規制当局の承認プロセスには、FDAの承認を得ることに関連するすべてのリスクが含まれる可能性があります。規制当局の承認を申請できない、または適時に申請できない場合があります。また、申請したとしても、どの市場でも製品を商品化するために必要な承認を得られない可能性があります。

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私たちと私たちの協力パートナーは、医療法、規制、および執行の対象となります。当社またはそのような協力パートナーがこれらの法律を遵守しなかった場合、当社の業績と財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちと提携パートナーは、医療に関する追加の法的および規制上の要件の対象となり、連邦政府、当社が事業を行う州および外国政府による施行の対象となります。商業組織としての当社の運営能力に影響を与える可能性のある法律には、以下が含まれます。

•連邦キックバック防止法は、とりわけ、メディケアやメディケイドプログラムなどの連邦医療プログラムの下で支払いが行われる可能性のある商品やサービスの紹介、購入、注文、推奨と引き換えに、直接的または間接的に故意に報酬を求め、受け取り、提供または支払うことを禁じています。個人または団体が違反を犯したからといって、この法令を実際に知っていたり、違反する特定の意図を持っている必要はありません。
•とりわけ、個人または団体がメディケア、メディケイド、またはその他の第三者支払者からの虚偽または詐欺的な支払い請求を故意に提示したり、提示させたりすることを禁止する連邦虚偽請求法。さらに、政府は、連邦反キックバック法の違反に起因する品目または役務を含む請求が、虚偽請求法の目的上、虚偽または詐欺的な請求を構成すると主張することがあります。
•連邦民事罰法は、とりわけ、ある人が知っている、または知っておくべき連邦医療受益者への報酬の提供または移転を禁止しています。これは、特定のプロバイダーまたはサプライヤーに政府が負担する品目やサービスを注文または受け取るという受益者の決定に影響を与える可能性があります。
•医療給付プログラムを詐欺する計画を実行したり、医療問題に関して虚偽の陳述をしたりすることを禁止する連邦刑法。連邦反キックバック法と同様に、個人または団体がこれらの法令について実際に知っていたり、違反する特定の意図を持っていなくても違反を犯すことができます。
•医薬品、機器、生物製剤、および医療用品の製造業者に対し、医師（医師、歯科医、検眼医、足病医、カイロプラクターを含むと定義されています）、特定の非医師開業医（医師助手、ナースプラクティクターを含むと定義されています）への支払いおよびその他の価値移転に関する情報を毎年CMSに報告することを義務付けているアフォーダブルケア法（ACA）に基づく連邦医師支払いサンシャイン法の要件医療従事者、臨床看護師専門家、認定看護師麻酔医、麻酔科医助手、認定看護助産師）、および教育病院、および医師（法律で定義されている）とその近親者が保有する所有権と投資権。
•上記の各連邦法と同等の州法。たとえば、商業保険会社を含む第三者の支払者が払い戻す商品やサービスに適用される可能性のあるキックバック防止法や虚偽請求法など。
•製薬会社に製薬業界の自主的なコンプライアンスガイドラインおよび連邦政府によって公布された該当するコンプライアンスガイダンスの遵守を義務付ける州法、またはその他の方法で医療提供者やその他の潜在的な紹介先への支払いを制限する州法。
•製薬会社が支払いやその他の価値移転に関連する情報、または価格情報やマーケティング支出に関する情報を医師や他の医療提供者に報告することを義務付ける州法。そして
•医療提供者とのやりとりや支払いを詳述した報告要件を含む、各法律と同等のヨーロッパ法およびその他の外国の法律。

これらの法律は幅広く、法定の例外やセーフハーバーが狭いため、当社の事業活動の一部は、そのような法律の1つ以上に基づいて異議申し立ての対象となる可能性があります。これらの法律の多くが規制当局や裁判所によって十分に解釈されておらず、その規定はさまざまな解釈が可能であるという事実により、私たちがこれらの法律に違反していると判断されるリスクが高まります。これらの法律に違反したとして当社に対して訴訟を起こした場合、たとえそれに対する防御に成功したとしても、多額の法的費用が発生し、経営者の注意を事業運営からそらす可能性があります。当社の事業が上記の法律または当社に適用されるその他の政府法および規制に違反していることが判明した場合、当社は、民事および刑事上の処罰、損害、罰金、事業の縮小または再編、連邦および州の医療プログラムへの参加の除外、投獄などの罰則の対象となる可能性があり、いずれも当社の製品の販売能力に悪影響を及ぼし、悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの財務結果。

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米国における立法上または規制上の医療改革により、規制当局による認可や製品候補の承認を得たり、許可や承認を得た後に製品を生産、販売、流通したりすることがより困難になり、費用がかかる可能性があります。

規制対象製品の規制当局の承認または承認、製造、販売、またはその償還に関する法的規定を大幅に変更する可能性のある法律が起草され、議会で導入されることがあります。さらに、FDAの規制やガイダンスは、当社の事業や製品に大きな影響を与える可能性のある方法でFDAによって改訂または再解釈されることがよくあります。新しい規制、または既存の規制の改定または再解釈により、追加費用がかかるか、製品候補の審査時間が長くなる可能性があります。規制、法令、法的解釈または方針の変更が、いつ公布、制定、または採用されたとしても、将来当社の事業にどのような影響を与える可能性があるかを判断することはできません。このような変更には、とりわけ以下が必要となる可能性があります。

•承認を受ける前に実施される追加の臨床試験
•製造方法の変更。
•1つ以上の当社製品のリコール、交換、または製造中止、および
•追加の記録管理。

これらはそれぞれかなりの時間と費用がかかり、私たちの事業と財務結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、将来の製品に関する規制当局の許可や承認の受領が遅れたり、受け取れなかったりすると、当社の事業、財政状態、経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

さらに、最近の医療改革やその他の医療業界や医療費の変化による完全な影響は現在不明であり、当社のビジネスモデルに悪影響を及ぼす可能性があります。米国では、医療費を削減し、政府と民間の保険会社による医療資金の調達方法を大幅に変えることを目的として、2010年にACAが制定されました。制定以来、ACAの特定の側面について、司法、行政、議会で異議申し立てがありました。ACAは、とりわけ、メディケイド・ドラッグリベート・プログラムに基づいて製造業者が支払うべき最低メディケイドリベートを引き上げ、リベートプログラムをメディケイド・マネージドケア組織に登録している個人に拡大し、特定のブランドの処方薬の製造業者に対する年会費と税金を定め、新しいメディケアパートDの補償ギャップ割引プログラムを創設しました。このプログラムでは、メーカーは、該当する交渉価格から70％のPOS割引を提供することに同意する必要があります補償ギャップ期間中に、適格な受益者に医薬品をブランド化しますメーカーの外来治療薬がメディケアパートDの対象となる条件

ACAが制定されてから、米国では他の法改正が提案され、採択されました。これらの新しい法律には、とりわけ、プロバイダーへのメディケア支払いの総額削減が2032年まで有効ですが、議会が追加の措置を取らない限り、2020年5月1日から2022年3月31日まで一時的に停止されること、病院、画像センター、がん治療センターを含むいくつかのタイプのプロバイダーへのメディケア支払いをさらに具体的に削減すること、政府が過払いを回復するための時効期間の延長などがありました。3年から5年の間、プロバイダーに。最近では、2021年3月11日、バイデン大統領が2021年の米国救済計画法に署名しました。これにより、現在、医薬品の平均メーカー価格の100％に設定されている法定メディケイドの医薬品リベート上限が、2024年1月1日から廃止されます。

最近、製薬会社が市販製品の価格を設定する方法に対する政府の監視も厳しくなっています。その結果、いくつかの議会からの調査が行われ、とりわけ、製品価格の透明性を高め、価格設定と製造業者の患者プログラムの関係を見直し、医薬品に対する政府プログラムの償還方法を改革することを目的とした法案がいくつか提案されました。2022年8月16日、2022年のインフレ削減法（IRA）が法制化されました。とりわけ、IRAは特定の医薬品の製造業者にメディケアとの価格交渉を要求し（2026年から）、インフレを上回る価格上昇を罰するためにメディケアパートBとメディケアパートDに基づいてリベートを課し（2023年に最初に予定されている）、パートDの補償ギャップ割引プログラムを新しい割引プログラムに置き換えます（2025年から）。IRAは、保健社会福祉省長官が最初の数年間、規制ではなくガイダンスを通じてこれらの規定の多くを実施することを許可しています。その理由やその他の理由から、IRAがどのように実施されるかは現時点では不明です。さらに、個々の州では、価格や患者への償還の制約、割引、特定の製品アクセスの制限、他国からの輸入や大量購入の奨励など、医薬品の価格を管理するための法律の可決と規制の実施にますます積極的になっています。

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将来採用される可能性のある改革イニシアチブや、採用されたイニシアチブが廃止されるか修正されるかを予測することはできません。政府、保険会社、マネージドケア機関、その他の医療サービスの支払者が医療費を抑えたり削減したりするための継続的な努力は、規制当局の承認を得ることができる医薬品の需要、自社製品に対して公正と思われる価格を設定する能力、製品の補償範囲と償還の承認を受ける能力、収益を生み出し、収益性を達成または維持する能力、税率に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちが支払う必要があるということです。

メディケイド医薬品リベートプログラムまたは米国の他の政府価格設定プログラムに基づく報告義務と支払い義務を遵守しなかった場合、追加の償還要件、罰金、制裁、罰金の対象となる可能性があり、当社の事業、経営成績、財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

IBSRELAの商業的開始に伴い、私たちは米国のメディケイド医薬品リベートプログラム（MDRP）やその他の連邦政府および州政府の価格設定プログラムに参加しています。将来、追加の政府価格プログラムに参加する可能性があります。これらのプログラムは通常、これらのプログラムの受益者に調剤される医薬品に関して、メーカーが政府の支払者にリベートを支払うか、その他の方法で割引を提供することを要求します。メディケイドの医薬品リベートは、MDRPおよびメディケアプログラムを管理する連邦機関であるCMSに月次および四半期ごとに報告する義務がある価格データに基づいています。MDRPの場合、これらのデータには各医薬品の平均メーカー価格（AMP）とベストプライス（BP）が含まれます。前期間のMDRP価格報告の提出が不正確だったり、価格データの再計算の結果変更されたりしたことに気付いた場合は、修正されたデータを当初の期日から最大3年間再提出する必要があります。さらに、米国保健社会福祉省内の監察庁は、製造業者がMDRP報告要件を遵守しているかどうかを評価するためにAMPとBPを計算するために使用する方法論にますます重点を置いています。タイムリーに情報を提供しなかったり、故意に虚偽の情報を政府に提出したことが判明した場合、民事罰則や、MDRPからの解約を含むその他の制裁の対象となる可能性があり、その結果、メディケイドの対象医薬品の支払いができなくなります。必要な開示を行わなかったり、過払いを特定しなかったりすると、連邦虚偽請求法およびその他の法律および規制に基づいて当社に対する申し立てを受ける可能性があります。

連邦法では、MDRPに参加する製造業者が公衆衛生サービスの340B医薬品価格プログラム（340Bプログラム）にも参加することが義務付けられています。これは、メディケイドに基づく製造業者の医薬品に連邦資金を利用できるようにするためです。私たちは、保健資源サービス局（HRSA）が管理する340Bプログラムに参加しています。法的に定められた対象事業者には、対象医薬品の340Bの「上限価格」を超えないように請求することが義務付けられています。これらの3400億ドルの対象事業体には、公衆衛生サービスから医療サービスの助成金を受けているさまざまな地域保健クリニックやその他の団体、および低所得患者の不均衡な割合にサービスを提供している病院が含まれます。340Bの上限価格は、MDRPに基づいて計算された対象医薬品のAMPとリベート額に基づく法定計算式を使用して計算されます。一般的に、メディケイドの価格報告とリベート負債の対象となる製品には、340Bの上限価格計算と割引要件も適用されます。私たちは四半期ごとに3400億の上限価格をHRSAに報告する義務があり、HRSAはそれらを34億の対象事業体に公表しています。HRSAは、340Bの上限価格の計算と、340B適格医薬品を対象事業体に故意かつ意図的に過大請求する製造業者への民事罰の賦課に関する規制を最終決定しました。HRSAはまた、行政紛争解決プロセスを最終決定しました。このプロセスを通じて、340Bの対象事業体が参加製造業者に対して過大請求の請求を行うことができ、製造業者は340Bの医薬品の違法な転用または重複割引を行ったとして340Bの対象事業体に対して請求を行うことができます。

メディケイドの連邦資金で医薬品を購入してもらい、特定の連邦機関や助成対象者に医薬品を購入してもらうために、米国退役軍人省（VA）の連邦供給スケジュール（FSS）の価格設定プログラムにも参加しています。VA/FSSプログラムでは、対象となる医薬品の非連邦平均メーカー価格（「非FAM」）をVAに報告し、特定の連邦機関に非FAMPに基づいて法定式を使用して計算される連邦上限価格を超えないように請求する義務があります。この4つの機関は、VA、米国国防総省、米国沿岸警備隊、および米国公衆衛生局（インディアンヘルスサービスを含む）です。また、軍人や扶養家族がTRICARE小売薬局プログラムを通じて購入した製品には、リベートを支払う必要があります。タイムリーな情報を提供しなかったり、故意に虚偽の情報を提出したことが判明した場合、民事罰の対象となる可能性があります。

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個々の州では、処方薬や併用薬の費用など、医療費の増加を制限する法律を引き続き検討し、制定しています。多くの州が、薬価の透明性に関する法律を施行しているか、実施を検討しています。これにより、特定の速度または頻度での値上げを防止または制限する可能性があります。このような法律の要件には、値上げ予定の事前通知、値上げ金額と値上げを行う際に考慮される要因の報告、処方者、購入者、州機関への卸売購入費用情報の開示、および新製品の通知と報告が含まれます。このような法律は、IBSRELAの価格や支払いを制限する可能性があり、XPHOZAHが発足した場合、多くの州は、医薬品価格の透明性要件を遵守しない製造業者に対して、薬価情報の報告が時期尚早だったり、不正確だったり、不完全だったりするなど、民事罰則を課したり、その他の執行メカニズムを追求したりする権限を与えられています。州法の要件に違反していることが判明した場合、罰則またはその他の執行メカニズムの対象となる可能性があり、それが当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

価格とリベートの計算は複雑で、製品やプログラムによって異なり、多くの場合、当社、政府または規制機関、裁判所による解釈の対象となります。これらの政府価格設定プログラムの条件、範囲、複雑さは頻繁に変更され、価格設定やリベートの計算に適用される要件の解釈も変わります。現在および将来の変化に対応すると、コストが増加する可能性があり、コンプライアンスの複雑さには時間がかかります。米国政府への払い戻し、または政府の調査や執行措置への対応は、費用と時間がかかり、当社の事業、経営成績、財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。MDRPに基づく価格再計算は、340Bプログラムに基づいて製品を提供するために必要な上限価格にも影響する可能性があります。故意に虚偽の価格または製品情報を政府に提出したことが判明した場合、必要な価格データを適時に提出しなかった場合、または法的に義務付けられている上限価格よりも34億4,000億件の対象事業体に請求したことが判明した場合、民事罰則が適用される可能性があります。CMSがメディケイドのリベート契約を終了した場合、IBSRELAのメディケイドまたはメディケア、または開始された場合はXPHOZAHに基づく連邦政府の支払いは利用できなくなります。私たちは、提出物が不完全または不正確であることが判明しないという保証はできません。

知的財産に関するリスク

私たちの成功は、知的財産権を取得、維持、保護する能力にかかっています。

私たちの成功と競争力は、米国およびその他の国で発行された特許、商標、その他の知的財産権と専有技術を取得、維持、行使する能力に一部依存しています。当社が知的財産権と専有技術を適切に取得、維持、行使できない場合、競合他社が当社の技術や市場で獲得した営業権を利用して、当社の競争上の優位性や競争力を損なったり無効にしたりする可能性があります。その結果、当社の事業や収益性の達成能力が損なわれたり、多額の費用が発生したりする可能性があります。

私たちは、製品、製品候補、ブランド、技術、企業秘密、ノウハウ、およびデータの所有権を保護するために、契約上の規定、機密保持手続き、特許、商標、著作権、企業秘密、およびその他の知的財産法の組み合わせに依存しています。これらの法的措置は限定的な保護しか与えず、競合他社や他の人が当社の知的財産権や専有情報にアクセスしたり、使用したりする可能性があります。私たちの成功は、一部には、企業秘密の保護、データとノウハウのセキュリティの維持、その他の知的財産権の取得、維持、行使にかかっています。私たちは、事業に必要な、または競争上の優位性をもたらす形で、知的財産やその他の所有権を取得、維持、および/または行使できない場合があります。

当社の事業に必要な知的財産権の取得、維持、および/または行使の保護、監視、管理を怠ると、当社の競争力に悪影響を及ぼし、多額の費用を負担する可能性があります。米国および当社が依存するその他の管轄区域における知的財産法およびその他の法的および契約上の取り決めは、将来、他者による当社の特許、商標、データ、技術、その他の知的財産権や製品の侵害、使用、侵害、または不正流用を防ぐのに十分な保護を提供しない可能性があります。また、当社の知的財産権が侵害、不正流用、またはその他の方法で侵害された場合、適切な救済を提供しない可能性がありますその他。

私たちは、知的財産と競争力を保護するために、米国およびその他の国での発行済みおよび出願中の特許出願のポートフォリオに一部依存しています。ただし、開発、製造、商品化の過程で行われた発明の特許性のある側面を、特許保護を取得するには手遅れになる前に特定できない可能性もあります。いずれかの法域で特許保護をタイムリーに申請しなかった場合、後日そうすることができなくなる可能性があります。私たちは、従業員、企業協力者、外部の科学協力者、サプライヤー、コンサルタント、アドバイザー、その他の第三者など、研究開発成果の特許性のある側面にアクセスできる当事者と秘密保持契約を締結していますが、これらの当事者のいずれかが契約に違反する可能性があり、
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特許出願前にそのような結果を開示すると、特許保護を求める私たちの能力が危険にさらされます。さらに、科学文献での発見の公表は実際の発見よりも遅れることが多く、米国およびその他の法域での特許出願は通常、出願後18か月まで公開されないか、場合によってはまったく公開されません。したがって、私たちの特許または出願中の発明のいずれかで主張されている発明を私たちが最初に作ったのか、それとも私たちがそのような発明の特許保護を最初に申請したのかは定かではありません。さらに、私たちが第三者の特許または特許出願のライセンシーになった場合、私たちが当事者になる可能性のある将来のライセンス条件によっては、特許出願の作成、出願、審査を管理したり、第三者からライセンスされた技術を対象とする特許を維持または行使したりする権利がない場合があります。したがって、これらの特許および特許出願は、当社の事業の最善の利益と一致する方法で訴追され、維持され、および/または執行されることはありません。これらの結果のいずれかが第三者との競争を防ぐ能力を損ない、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちの特許ポジションを含め、企業の特許ポジションには、近年多くの訴訟の対象となっている複雑な法的および事実上の問題が含まれている可能性があるため、私たちが持っている、または取得する可能性のある特許請求の範囲を確実に予測することはできません。したがって、どの特許出願が発行されるか、結果として得られる特許の範囲、発行された特許のいずれかが侵害されているか、無効または執行不能であると判明するか、第三者から脅迫または異議申し立てを受けるかどうか、または当社が発行した特許のいずれかが持っているか、または現在保留中または将来の特許出願のうち、発行された特許に十分な範囲のある請求が含まれるかについて、いかなる保証も提供できません当社の製品とサービスを保護するため。私たちの保留中および将来の特許出願は、特許の発行につながらないか、発行されたとしても、私たちにとって有利な形で発行されない可能性があります。特許出願で主張されている範囲は、特許が発行される前に大幅に縮小される可能性があり、その範囲は発行後に再解釈される可能性があります。当社が付与した特許の幅広さが、競合他社が、当社の製品または技術の1つまたは複数と競合する、またはその他の方法で競争上の優位性をもたらす製品や技術を侵害のない方法で開発、製造、商品化することを阻止するのに十分であるという保証はありません。さらに、これらの特許、または特許発行後に当社が所有またはライセンス供与したその他の特許に対する異議申し立てが成功すると、当社の商業的成功に必要な権利が奪われる可能性があります。さらに、特許を行使するための十分なリソースがあるという保証はありません。

特許の存続期間には限りがあります。米国では、実用新案の自然有効期限は通常、非仮出願の最も早い日から20年です。発行された特許は有効で法的強制力があると推定されますが、その発行はその有効性や執行可能性に関して決定的なものではなく、同様の製品やサービスを提供する競合他社に対する適切な所有権保護や競争上の優位性を当社に提供しない可能性があります。特許は、発行された場合、異議を申し立てられたり、法的強制力がないと見なされたり、無効になったり、絞り込まれたり、回避されたりする可能性があります。当社の特許または特許出願に異議を申し立てる手続きは、特許の喪失、特許出願の拒否、または特許または特許出願の1つ以上の請求の範囲の喪失または縮小につながる可能性があります。私たちの特許や特許出願に対する異議申し立てが成功すると、商業的成功に必要な独占権を奪われる可能性があります。さらに、そのような訴訟でそのような異議申し立てを弁護することは費用がかかる可能性があります。したがって、私たちが所有している特許は、期待されるレベルまたは競合他社に対する保護を提供しない可能性があります。さらに、不利な決定があった場合、第三者が当社が求める特許権を受けることになり、ひいては当社の製品や技術を開発、製造、または商品化する当社の能力に影響を与える可能性があります。

当社の特許や特許出願の一部は、将来、第三者と共同所有される可能性があります。そのような特許や特許出願について、そのような第三者の共同所有者の利益に対する独占的なライセンスを取得できない場合、そのような共同所有者は競合他社を含む他の第三者に権利をライセンスすることができ、競合他社は競合する製品、サービス、技術を販売する可能性があります。また、そのような特許を第三者に対して行使するために、そのような特許の共同所有者の協力が必要な場合があり、そのような協力が当社に提供されない場合もあります。

私たちの所有権が将来どの程度保護されるかは不明であり、次のことを保証することはできません。

•当社の特許、または保留中の特許出願のいずれも、発行された場合、当社の製品または製品候補を保護するのに十分な範囲を持つ請求が含まれます。
•保留中の特許出願はいずれも特許として発行されます。
•私たちは、それぞれの特許と出願中の特許の対象となる発明を最初に作りました。
•これらの発明について最初に特許出願したのは私たちです。
•また、当社の特許を侵害しない類似または代替の製品または技術を開発、製造、および/または商品化しない人もいます。
•異議を申し立てられた特許はいずれも、最終的に有効で法的強制力があることが判明します。
•当社に発行された特許はすべて、当社の商業的に実行可能な製品や技術の独占市場の基礎となり、競争上の優位性を提供したり、第三者から異議を申し立てられたりすることはありません。
•個別に特許を取得できる独自の技術または製品をさらに開発します。または
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•私たちの商業活動や製品は他者の特許を侵害しません。

私たちは、そのような第三者の特許やその他の知的財産権の侵害、不正流用、侵害を主張する第三者からの請求、および/または当社の特許の無効化を求める第三者の請求の対象となる可能性があります。これには、費用と時間がかかり、当社に対して首尾よく主張された場合、当社の製品または製品候補の開発、製造、または商品化が遅れたり、妨げられたりします。

私たちの商業的成功は、第三者の知的財産権を侵害、不正流用、またはその他の方法で侵害することなく、製品や製品候補を開発、製造、または商品化する能力に一部依存しています。製薬およびバイオテクノロジー業界では、特許やその他の知的財産権の侵害または不正使用を主張する訴訟やその他の訴訟が数多く行われており、業界の企業は競争上の優位性を獲得するために知的財産訴訟を利用してきました。当社は、他者の知的財産権を侵害、不正流用、またはその他の方法で侵害しないように措置を講じていますが、IBSRELAやXPHOZAH、またはその他の製品候補の製造、使用、販売が既存または将来の第三者特許を侵害している、またはそのような請求があったとしても成功しないという主張の対象にならないという保証はありません。特許出願は発行までに何年もかかり、出願後18か月以上機密扱いになる場合があり、出願中の特許請求は発行前に修正される可能性があるため、出願が保留中であり、その後、IBSRELAやXPHOZAH、またはその他の製品候補の製造、使用、販売によって侵害される可能性のある特許が発行される可能性があります。さらに、関連する製品収益がなく、したがって私たち自身の特許ポートフォリオが抑止効果をもたらさない可能性がある非実務団体からの特許侵害請求に直面する可能性があります。IBSRELAやXPHOZAH、またはその他の製品候補の製造、販売、使用によって侵害される可能性のある1つ以上の発行済み特許を知らない可能性があります。

第三者は、私たちが彼らの知的財産権を侵害、不正流用、またはその他の方法で侵害していると主張して法的手続きを開始することがあります。これらの訴訟により、第三者の特許を故意に侵害していることが判明した場合、3倍の損害賠償や弁護士費用など、多額の損害賠償を支払う可能性があります。そのような請求に対して、将来のコラボレーションパートナーへの補償を求められる場合があります。これらの問題に関連して脅迫されたり保留中の請求があったことはありませんが、将来的には、そのような請求に対する弁護のために訴訟が必要になる可能性があります。当社に対して特許権侵害訴訟が提起された場合、訴訟の対象となる製品または製品候補の開発、製造、販売を停止または延期せざるを得ない可能性があります。特許権侵害の申し立ての結果、または潜在的な請求を回避するために、私たちは第三者にライセンスを求めるか、求めるよう要求される場合があり、ほとんどの場合、ライセンス料またはロイヤリティ、あるいはその両方を支払う必要があります。これらのライセンスは、許容できる条件では利用できない場合もあれば、まったく利用できない場合もあります。ライセンスを取得できたとしても、そのようなライセンスを維持することはできず、権利は非独占的であり、競合他社が同じ知的財産にアクセスすることになります。最終的には、実際のまたは脅迫された特許侵害の申し立ての結果として、許容できる条件でライセンスを締結できない場合、または付与されたときにそのようなライセンスを維持できない場合、製品の商品化を妨げられたり、製品の再設計を余儀なくされたりする可能性があります。そのような請求に対する弁護に成功したとしても、そのような訴訟は訴訟に費用と時間がかかり、経営陣の注意を本業からそらしてしまいます。これらの出来事はいずれも、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。

また、第三者の特許やその他の知的財産権を故意に侵害していることが判明した場合、3倍の損害賠償や弁護士費用を含む多額の損害賠償の支払いを命じられる可能性があります。そのような主張にはメリットがないと当社が考える場合でも、管轄裁判所は、これらの第三者の特許は有効かつ執行可能であり、当社の製品および/または技術の使用によって侵害され、当社の現在および将来の製品や技術の商業的成功に悪影響を及ぼす可能性があると判断する可能性があります。そのような第三者の米国特許の有効性に連邦裁判所で異議を申し立てる場合、有効性の推定を克服する必要があります。このような米国特許請求の無効性について明確で説得力のある証拠を提示する必要があるのはこの負担が大きいため、管轄裁判所がそのような米国特許の請求を無効にするという保証はありません。第三者の特許侵害の申し立てに首尾よく異議を申し立てるためには、外国の裁判所でも同様の負担を克服する必要があります。たとえ私たちがそのような請求に対する弁護に成功したとしても、そのような訴訟は訴訟に費用と時間がかかり、経営陣の注意を中核事業からそらしてしまう可能性があります。これらの出来事はいずれも、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。

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当社に対する侵害請求に加えて、第三者が米国または海外の行政機関に同様の請求を提起することもあります。このようなメカニズムには、当社の知的財産権または他者の知的財産権に関する米国特許商標庁（USPTO）またはその他の管轄機関での再審査、付与後の審査、当事者間審査、派生または異議申し立て手続きが含まれます。第三者が当社と類似または同一の技術を主張する特許出願を米国で準備して提出した場合、当社は、どの当事者が係争中の発明に関する特許を取得する権利があるかを判断するために、USPTOでの干渉または派生手続きに参加しなければならない場合があります。また、当社の製品および技術に関する知的財産権に関して、欧州特許庁または他の管轄区域の同様の事務所で同様の異議申し立て手続きに巻き込まれることもあります。特許出願は出願後一定期間秘密にされるため、製品候補に関連する特許出願を私たちが最初に提出したかどうかは定かではありません。このような行政手続きにより、当社の特許が取り消されたり、修正されたりして、当社の製品または製品候補を対象としなくなる可能性があります。たとえば、有効性の問題に関しては、私たち、特許弁護士、特許審査官が審査中に気づかなかった、無効となる先行技術がないかどうかは定かではありません。無効性および/または法的強制力がないという法的主張で第三者が勝訴した場合、当社は、当社の製品または技術の特許保護の少なくとも一部、場合によってはすべてを失う可能性があります。このような特許保護の喪失は、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大な悪影響を及ぼします。

知的財産権をうまく行使できない場合、IBSRELA、XPHOZAH、RDX013、またはその他の製品候補の商業的価値に悪影響を及ぼし、市場で効果的に競争できなくなる可能性があります。

バイオテクノロジーおよび製薬分野における特許の執行可能性には、複雑な法的および科学的問題が含まれ、その答えは不確かな場合があります。私たちが所有またはライセンスしている特許出願は、米国または海外で特許が発行されない場合があります。さらに、私たちの研究開発努力により、特許保護が限られているか、利用できない製品候補が生まれる可能性があります。特許が発行されたとしても、第三者はその有効性、執行可能性、または侵害に異議を申し立てることがあり、その結果、そのような特許は狭められたり、無効になったり、執行不能になったり、侵害されなかったりする可能性があります。たとえば、米国特許は、特許に基づく侵害の申し立てを受けてから1年前であれば、新しいUSPTO特許審判および控訴委員会でいつでも米国特許に異議を申し立てることができます。欧州特許庁によって付与された特許は、付与の公開から9か月以内に誰でも同様に異議を申し立てることができます。他の法域でも同様の手続きが可能で、米国、ヨーロッパ、その他の法域では、特許が付与される前であっても、第三者が特許庁に有効性の問題を提起することができます。さらに、たとえ異議申し立てがなくても、私たちの特許と特許出願は、他の人が私たちの特許請求に基づいて設計することを妨げることはありません。たとえば、第三者が、当社の製品候補の1つ以上と同様の治療効果を提供するが、組成が十分に異なるため、当社の特許保護の範囲外となる競合製品を開発する場合があります。IBSRELA、XPHOZAH、RDX013、または将来の製品候補に関して当社が保有または追求している特許および特許出願によって提供される保護の幅広さまたは強さに対する異議申し立てが成功した場合、予期せぬ競争に直面し、事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、高カリウム血症の治療におけるRDX013の安全性と有効性を評価する第2相臨床試験のデータ分析を完了したことを報告しました。現在、RDX013プログラムの次のステップは、追加の第2相臨床試験で被験者のコンプライアンスとRDX013の有効性を高める可能性のある新しい製剤を評価することになると予想しています。現在、利用可能なリソースがそのような追加の製剤作業と追加の臨床研究の実施に役立つと判断するまで、RDX013のさらなる開発を延期する予定です。RDX013の開発プログラムがこのように遅れた結果、私たちまたはコラボレーションパートナーが特許保護の下でRDX013を販売できる期間が短縮される可能性があります。

法律が知的財産および/または規制上の保護を提供している場合でも、私たちの所有権の行使と範囲を決定するためには費用と時間のかかる訴訟が必要になる可能性があり、そのような訴訟の結果は不確実です。私たちまたは私たちの協力パートナーの1人が、製品または製品候補を対象とする特許を行使するために第三者に対して法的手続きを開始した場合、被告は当社の特許が無効、執行不能、および/または侵害されていないと反訴することができます。米国およびその他の法域での特許訴訟では、被告が無効、執行不能、および/または非侵害を主張する反訴が一般的です。有効性異議申し立ての根拠は、新規性、非自明性、有効性など、いくつかの法的要件のいずれかを満たしていないという申し立てである可能性があります。法的強制力がないという主張の根拠は、特許の出願に関係する誰かが訴訟中にUSPTOから関連情報を差し控えた、または誤解を招くような発言をしたという申し立てである可能性があります。無効、執行不能、非侵害の法的主張に続く結果は予測できません。たとえば、有効性に関しては、私たちと特許審査官が審査中に知らなかった先行技術を無効にするものがないかどうかは定かではありません。被告が、製品または製品候補に関連する当社の知的財産の無効、執行不能、または非侵害の法的主張で勝訴した場合、そのような製品または製品候補の特許保護の一部、場合によってはすべてを失う可能性があります。このような特許保護の喪失は、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、競合他社は、私たちが彼らの知的財産を侵害していると反訴し、私たちが製品を商品化することを妨げようとする可能性があります。

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IBSRELAの構成と使用は、現在、FDAのオレンジブックに記載されている4つの発行済み特許によって主張されていますが、当社の特許のいずれかが無効、執行不能、または第三者の製品によって侵害されていないと主張する第三者に対する弁護や、IBSRELAのジェネリック版またはいずれかを導入しようとする第三者との競争において、当社が成功することを保証することはできません。私たちの将来の製品。

米国では、ハッチ・ワックスマン法により、新しい化学物質（NCE）を含む医薬品が最初にFDAに承認された日から5年間、非特許規制独占権が規定されています。FDAは、この5年間、NCEの独占権を付与されたNDAを参照する簡易新薬申請（ANDA）を承認することを禁じられています。ただし、そのようなNCE含有医薬品についてFDAオレンジブックに特許が記載されている場合、ジェネリック医薬品メーカーは、最初のNDA承認日から4年後にNCE独占権が付与されたNDA製品を参照するANDAを提出できます。ただし、オレンジブックに記載されている各特許は無効、執行不能、またはジェネリック製品がオレンジブックに記載されている特許を侵害していないことを主張するパラグラフIV証明書が添付されている場合に限ります。ハッチ・ワックスマン法は、第三者が元のNDAデータに頼らずに安全性と有効性を独自に実証するために独自の前臨床試験と臨床試験を実施した場合に、すでに承認された医薬品について、第三者が別の完全なNDA（つまり、ANDAではない）を申請したり、FDAが承認したりすることを妨げるものではありません。

IBSRELAの場合のように、NCEの独占権が付与されている場合、ANDAのスポンサーがANDAの提出時にFDAに第4項の証明書を提供した場合、ANDAスポンサーはNCE NDAの所有者にその通知を送付する必要があります。その後、NCE NDAの所有者は、パラグラフIVの認証に応じて特許侵害訴訟を起こすことができます。NCE NDA所有者がパラグラフIV認証の通知を受け取ってから45日以内に特許侵害訴訟を提起すると、NCE NDA所有者がパラグラフIV認証通知を受け取ってから30か月後、またはANDAスポンサーに有利な侵害訴訟の最終決定を受け取ってから30か月の早い方まで、FDAは自動的にANDAを承認できなくなります。当社のIBSRELA NDAを参照していて、パラグラフIVの証明書を含むANDAが申請されないという保証はありません。また、そのようなANDAスポンサーに対してオレンジブックに掲載されている特許を行使できるという保証もありません。

また、特許性がない可能性のある専有ノウハウ、特許の取得や執行が困難なプロセス、および特許の対象とならない独自のノウハウ、情報、または技術を含む創薬および開発プロセスのその他の要素を保護するために、企業秘密保護および機密保持契約に依存しています。私たちは、すべての従業員、コンサルタント、アドバイザー、および当社の独自のノウハウ、情報、または技術にアクセスできる第三者に、発明を当社に譲渡し、それらすべての当事者と秘密保持契約を締結するよう努めていますが、当社の知的財産の発展に貢献した可能性のあるすべての当事者、または当社の専有情報にアクセスしたすべての当事者とそのような契約を締結したかどうかは定かではなく、当社のことも確信できません。そのようなコンサルタント、アドバイザー、第三者、または当社によって契約が破られることはありません元従業員。当社の製品または潜在的な薬剤候補の発見と設計、または当社の発見と設計プラットフォームの開発に積極的に関与した個人または団体によるそのような契約の違反は、企業秘密と機密情報を保護するために法的措置を取る必要があり、費用がかかる可能性があり、その結果は予測不可能です。そのような契約の継続的な違反を禁止することに成功しなければ、私たちの事業に悪影響が及ぶ可能性があります。私たちは、当社の企業秘密やその他の機密の専有情報が開示されないこと、または競合他社が当社の企業秘密にアクセスしたり、実質的に同等の情報や技術を独自に開発したりしないことを保証することはできません。

さらに、一部の外国の法律は、米国の法律と同じ程度または同じ方法で所有権を保護していません。その結果、米国および海外の両方で、知的財産の保護と防御において重大な問題が発生する可能性があります。当社の技術に関連する知的財産の第三者への重要な開示を防止できなければ、市場における競争上の優位性を確立または維持することができず、当社の事業、経営成績、および財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

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私たちはハッチ・ワックスマン法に基づいて米国で特許期間延長（PTE）を取得し、テナパノールの独占権期間を延長していますが、同様の法律の下で外国で特許期間の延長を取得しないと、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。さらに、米国発明者保護法に基づき、テナパノールを対象とする特定の特許の特許期間を延長する特許期間調整（PTA）を米国で取得しました。

テナパノールを対象とする米国特許第8,541,448号は、米国特許商標庁による特許付与の遅延により、米国発明者保護法に基づく特許期間調整（PTA）の対象となりました。さらに、IBS-C用のテナパノールを販売するためのNDAがFDAに承認された後、この特許はハッチワックスマン法に基づく特許期間延長（PTE）が付与され、PTAとともに、2033年8月1日までテナパノールとその使用の独占権が与えられます。ハッチ・ワックスマン法では、FDAが承認した製品ごとに最大1つの特許を延長することができます。一部の国では、当社の製品候補の規制当局の承認を得て、特許期間の延長および/または調整（総称して「特許回復」）が可能になる場合もあります。テナパノールが入手可能なすべての国で特許回復を求めているにもかかわらず、たとえば、該当する期限内に申請しなかった、関連特許の有効期限が切れる前に申請しなかった、その他の方法で該当する要件を満たさなかったなどの理由で、どの国でも許可されない場合があります。さらに、政府機関によって与えられる、特許回復の対象となる特許保護期間、およびそのような特許回復中の特許保護の範囲は、私たちが要求するよりも短くなるか、適用される特許回復法または規制、またはその解釈の変更により変更される可能性があります。

特定の国で特許期間の回復を得ることができない場合、またはそのような延長の期間が私たちが要求するよりも短い場合、または適用される法律、規制、またはその解釈の変更により変更された場合、その国で当社が当社製品に対する独占権を有している期間が短縮され、競合他社は、延長/調整されていない特許失効後に競合製品の承認を得ることができ、収益は、場合によっては大幅に減少する可能性があります。

私たちは、世界中で知的財産権を行使できないかもしれません。

一部の外国の法律は、米国の法律ほど知的財産権を保護していません。多くの企業は、特定の外国の法域で知的財産権の保護と防御において重大な問題に直面しています。一部の国、特に発展途上国の法制度は、特許やその他の知的財産保護、特にライフサイエンスに関連する保護の実施を支持していません。これにより、特許の侵害やその他の知的財産権の不正流用を阻止することが難しくなる可能性があります。たとえば、多くの外国の国では、特許所有者が第三者にライセンスを付与しなければならないという強制ライセンス法があります。

特に、ヨーロッパで計画されている統一特許裁判所は、ヨーロッパの競合他社に対して特許権を保護し、行使する能力に不確実性をもたらす可能性があります。2012年に、欧州特許に関する訴訟に対して、単一の汎ヨーロッパ単一特許と新しい欧州統一特許裁判所（UPC）を提供することを目的として、欧州特許パッケージ（EU特許パッケージ）規制が可決されました。EU特許パッケージの実施は2023年6月1日に発効しました。UPCの下では、欧州特許パッケージの批准前に発行されたものを含め、すべての欧州特許は、デフォルトで自動的にUPCの管轄下に置かれます。UPCは、当社の欧州特許を一元的に取り消すための新しいフォーラムを競合他社に提供し、競合他社が全欧州の差し止め命令を受ける可能性を可能にします。認められる特許権の範囲と、UPCによって提供される特許救済策の強さが理解されるまでには数年かかります。現在提案されているEU特許パッケージの下では、裁判所が存在してから最初の7年間は、特許をUPCからオプトアウトする権利がありますが、そうすることで、新しい統一裁判所のメリットを実現できなくなる可能性があります。

外国の管轄区域で当社の特許権を行使する手続きは、成功するかどうかにかかわらず、多額の費用が発生し、私たちの努力と注意を事業の他の側面からそらす可能性があります。さらに、私たちは予想される重要な市場における知的財産権を保護するつもりですが、製品の販売を希望するすべての法域で同様の取り組みを開始または維持できるとは保証できません。したがって、そのような国での知的財産権を保護するための私たちの取り組みは不十分かもしれません。さらに、米国および外国の裁判所による法律の変更や法的決定により、当社の技術に対する適切な知的財産保護を取得して実施する能力に影響を与える可能性があります。

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当社または当社の従業員が、第三者のノウハウや企業秘密を含む知的財産を不正に流用したという申し立て、または当社が自社の知的財産と見なすものの所有権を主張したりする可能性があります。

当社の従業員、コンサルタント、請負業者の多くは、以前に競合他社や潜在的な競合他社を含む他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇用されたり、従事したりしていました。これらの従業員、コンサルタント、請負業者の中には、そのような以前の雇用に関連して所有権、秘密保持契約、および競業避止契約を締結した人もいます。私たちは、従業員、コンサルタント、請負業者が他者の知的財産やその他の専有情報、ノウハウ、企業秘密を私たちのために使用したり、他の雇用主や他の団体に対する義務と矛盾する仕事をしたりしないように努めていますが、私たちまたはこれらの従業員、コンサルタント、請負業者がノウハウ、取引などの知的財産を使用または開示したという申し立ての対象となる場合があります。秘密やその他の専有情報。さらに、私たちのために仕事をする従業員、アドバイザー、またはコンサルタントは、私たちに対する義務と相反する第三者に対する義務を負う可能性があり、その結果、そのような第三者は、私たちのために行われた仕事から生じる知的財産の所有権を主張する可能性があります。これらの問題に関連して脅迫されたり保留中の請求があったことはありませんが、将来的にはそのような請求に対する弁護のために訴訟が必要になる可能性があります。そのような請求に対する弁護を怠ると、金銭的損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員、またはコンサルタントや請負業者へのアクセスを失う可能性があります。そのような請求に対する弁護に成功したとしても、訴訟は多額の費用をもたらし、経営陣の気を散らす可能性があります。

さらに、当社は通常、知的財産の開発に関与する可能性のある従業員、コンサルタント、および請負業者に、そのような知的財産を当社に譲渡する契約を締結するよう要求していますが、実際に当社が所有すると考える知的財産を開発している各当事者との間でそのような契約を締結できない場合があります。その結果、そのような知的財産の所有権に関連して当社が、または当社に対して請求を行う可能性があります。そのような請求の訴追または弁護に失敗した場合、金銭的損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権を失う可能性があります。そのような請求に対する訴追や弁護に成功したとしても、訴訟によって多額の費用がかかり、経営陣や科学者の注意をそらす可能性があります。

当社の普通株式に関するリスク

当社の株価は引き続き変動する可能性があり、株主は支払った価格以上で当社の普通株式を再販できない可能性があります。

当社の普通株式の取引価格は非常に変動しやすく、さまざまな要因により大きく変動する可能性があり、その中には制御できないものもあります。これらの要因には、この「リスク要因」のセクションで説明されているものや、次のようなものが含まれます。

•IBSRELAとXPHOZAHの商業化に関する成功または不成功。
•当社またはCMOの施設に対する規制検査の結果、またはXPHOZAHの使用に関する特定のラベル制限または患者集団の結果、または規制審査プロセスの変更または遅延。
•XPHOZAH単独または他の経口専用薬との併用がESRD PPSに含まれるかどうか、およびそのような移行が達成される時期と方法に関する発表。
•現在または将来のコラボレーションパートナーシップに関する発表。
•当社または競合他社による治療法の革新または新製品の発表。
•当社の製品ラベル、臨床試験、製造サプライチェーン、または販売およびマーケティング活動に関して規制当局がとった不利な措置。
•当社が承認した製品または製品候補に適用される法律または規制の変更または進展
•私たちの試験と臨床試験の成功。
•IBSRELAとXPOHZAHの商品化、または当社の製品候補の臨床開発と商品化に関して、私たちが予測したスケジュールや目標のいずれかを達成しなかった場合。
•新たな製品候補の取得、ライセンス供与、または発見に向けた当社の取り組みの成功
•私たちが関与する可能性のある知的財産権侵害行為
•製品候補に対して適切な知的財産保護を得るための取り組みの成功。
•競合他社や製薬業界全般に関する発表
•期待される製品の売上と収益性の達成。
•製造、供給、または流通の不足。
•当社の業績の実際の、または予想される変動。
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•私たちや私たちの業界、あるいは米国におけるその他の医療改革措置に影響を及ぼすFDAまたはその他の米国または外国の規制措置。
•証券アナリストによる財務予測または勧告の変更。
•当社の普通株式の取引量;
•当社、当社の執行役員、取締役、または将来の株主による普通株式の売却。
•負債証券の売却および資産の売却またはライセンス供与
•一般的な経済・市場状況と米国株式市場の全体的な変動、および
•私たちの主要な科学または管理担当者の喪失。

さらに、株式市場全般、特に医薬品、バイオ医薬品、バイオテクノロジー株の市場は、発行体の業績とは無関係の極端なボラティリティを経験しています。これらの幅広い市場変動は、当社の普通株式の取引価格や流動性に悪影響を及ぼす可能性があります。過去には、株式の市場価格が変動していたときに、その株式の保有者が発行者に対して証券集団訴訟を起こすことがありました。当社の株主のいずれかが当社に対してそのような訴訟を提起した場合、訴訟の弁護に多額の費用がかかり、経営陣の注意が事業運営からそらされ、当社の財政状態に重大な損害を与える可能性があります。訴訟で不利な判断が下された場合、当社は重大な責任を負う可能性があります。

将来の資金調達で普通株式を売却すると、株主はすぐに希薄化され、その結果、株価が下落する可能性があります。

私たちは時々、現在の普通株式の取引価格から割引して、普通株式を追加発行することがあります。その結果、当社の株主は、そのような割引価格で売却された当社の普通株式を購入すると直ちに希薄化することになります。さらに、機会があれば、将来、債券、優先株または普通株式の発行を含む資金調達または同様の取り決めを締結する可能性があります。当社が普通株式または普通株式に転換可能な証券を発行すると、普通株主はさらに希薄化され、その結果、当社の株価が下落する可能性があります。

一般的なリスク要因

上場企業として運営している結果、多額の費用が発生し、経営陣は新しいコンプライアンス活動にかなりの時間を費やすことになります。2002年のサーベンス・オクスリー法の第404条など、公開企業に適用される規則に従わなかった場合、制裁措置やその他の罰則が科せられ、当社の事業に損害を与える可能性があります。

公開会社として多額の法律、会計、その他の費用を負担します。これには、改正された1934年の証券取引法（取引法）に基づく公開会社の報告義務およびコーポレートガバナンス慣行に関する規制に起因する費用が含まれます。ナスダック・グローバル・マーケットの上場要件では、取締役の独立性、年次報告書と中間報告書の配布、株主総会、承認と議決権、代理人の勧誘、利益相反、行動規範に関する特定のコーポレートガバナンス要件を満たす必要があります。私たちの経営陣や他のスタッフは、私たちがこれらすべての要件を確実に満たすために、かなりの時間を費やす必要があります。さらに、報告要件、規則、規制により、法的および財務上のコンプライアンスコストが増加し、一部の活動はより時間とコストがかかるものになります。これらの義務を遵守するために私たちが行う変更は、公開企業としての義務を適時に履行するのに十分ではない場合があります。これらの報告要件、規則、規制は、上場企業であることに関連する潜在的な訴訟リスクの増加と相まって、取締役会や取締役会委員会に参加したり、執行役員を務めたりする有能な人材を引き付けて維持すること、または取締役や役員保険を含む特定の種類の保険を許容できる条件で取得することをより困難にする可能性があります。

当社は、2002年のサーベンス・オクスリー法（第404条）の第404条および証券取引委員会（SEC）の関連規則の対象となります。これらの規則は、一般的に、とりわけ、当社の経営陣に対し、財務報告に対する内部統制の有効性について報告することを義務付けていますが、非加速申告者に適用される特定の例外があります。第404条を遵守するには、多額の費用と多大な管理努力を費やす必要があります。

内部統制の見直しとテストの過程で、欠陥を特定し、必要な報告を提出する前に修正できない場合があります。さらに、財務報告に対する内部統制に重大な弱点があると、エラーをタイムリーに発見できず、財務諸表が大幅に誤って記載される可能性があります。当社または当社の独立登録公認会計事務所は、財務報告に対して効果的な内部統制を行っていると継続的に結論付けることができない場合があります。これにより、当社の業績に悪影響を及ぼし、投資家が報告された財務情報に対する信頼を失い、当社の株式の取引価格が下落する可能性があります。また、一般市民として
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会社私たちは、取引法に基づき、正確でタイムリーな四半期および年次報告書をSECに提出する必要があります。財務結果を正確かつタイムリーに報告しないと、制裁、訴訟、ナスダックグローバルマーケットからの株式の上場、またはその他の悪影響が生じ、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。

私たちは世界の経済環境によって悪影響を受ける可能性があります。

協力パートナーや顧客を引き付けて維持し、事業に投資して成長させ、財務上の義務を果たす当社の能力は、経営上および財務上の業績にかかっています。その結果、現在の経済状況や、失業率、米国の無保険者数、大統領選挙、その他の政治的影響、インフレ圧力など、当社の制御が及ばない財務、ビジネス、その他の要因など、さまざまな要因の影響を受けます。当社の業績は、現在のインフレ環境や金利上昇など、世界経済や世界の金融市場の一般的な状況によって悪影響を受ける可能性があります。金融機関、取引相手、またはその他の第三者に影響を与える不利な展開、またはこれらの出来事に関する懸念や噂は、過去にも将来も市場全体の流動性問題を引き起こす可能性があります。たとえば、2023年3月10日、シリコンバレー銀行（SVB）はカリフォルニア州金融保護イノベーション局によって閉鎖され、米国連邦預金保険公社（FDIC）が受取人に任命されました。同様に、他の機関も管財人制に移行しており、今後もそうなる可能性があります。現在、直接影響を受ける機関への借入や預金のエクスポージャーはなく、これらの最近の出来事の結果として、流動性や事業運営、財政状態、または経営成績に悪影響を受けたこともありません。ただし、金融サービス業界全体では、流動性の懸念について不確実性が残っている可能性があり、当社の事業と業界に予測できない影響が及ぶ可能性があります。世界の経済情勢と世界の金融市場の状況が将来私たちの事業に悪影響を及ぼす可能性があるすべての方法を予測することはできません。

私たちは、収益性の低下や協力パートナーや顧客の潜在的な金融不安に関連するリスクにさらされています。その多くは、金融市場の不安定な状況によって悪影響を受ける可能性があります。たとえば、失業や不完全雇用、それに伴う保険の喪失は、医療サービスや医薬品の需要を減少させる可能性があります。保険に加入していないために医療を受ける患者が少なくなると、私たちの協力パートナーや顧客は、収益、収益性、キャッシュフローが低下し、私たちのプログラムや資金調達活動への支援が減る可能性があります。コラボレーションパートナーや顧客が十分な収益を上げられなかったり、資金調達の確保が妨げられたりすると、当社に支払うべき売掛金の支払いができなかったり、支払いが遅れたりする可能性があります。さらに、金融市場のボラティリティは、金利や通貨市場に大きな変動をもたらす可能性があります。現在、これらのリスクをヘッジしていません。前述の出来事は、ひいては当社の財政状態と流動性に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、米国の経済的課題により、地域または全国規模で広範囲にわたる長期にわたる失業が発生したり、医療教育和解法（総称してACA）によって改正された患者保護とACAの特定の条項が廃止されたりした場合、かなりの数の人々が無保険または保険不足になる可能性があります。経済的課題により、商品化された製品候補を追求したり、購入できる人が減ったりする限り、当社の事業、経営成績、財政状態、キャッシュフローに悪影響が及ぶ可能性があります。

当社の憲章文書およびデラウェア州法に基づく規定は、株主が好意的と考える買収を思いとどまらせ、経営の定着につながる可能性があります。

修正および改訂された当社の設立証明書および修正および改訂された細則には、取締役会の同意なしに、潜在的な買収者に対する当社の株式の価値を大幅に低下させたり、支配権の変更や経営陣の変更を遅延または防止したりする可能性のある条項が含まれています。私たちの憲章文書の規定には以下が含まれます。

•任期を3年ずらして分類された取締役会。これにより、株主が当社の取締役会の過半数のメンバーを変更するのが遅れる可能性があります。
•取締役選挙における累積議決権がないため、少数株主が取締役候補者を選出する能力が制限されます。
•取締役会の拡大、または取締役の辞任、死亡、解任によって生じた欠員を埋めるために取締役会が取締役を選出する当社の取締役会の独占権。これにより、株主は取締役会の空席を埋めることができなくなります。
•正当な理由がある取締役を解任するには、議決権を有する株式の少なくとも3分の2の承認が必要です。また、理由のない取締役の解任の禁止。
•当社の取締役会が、優先株式の発行を承認し、優先株の価格やその他の条件（優先権や議決権を含む）を株主の承認なしに決定する能力。これにより、敵対的な買収者の所有権が大幅に希薄化される可能性があります。
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•取締役会が株主の承認を得ずに細則を変更できること。
•当社の細則の採択、修正、廃止、または取締役の選任および解任に関する修正および改訂された法人設立証明書の条項の廃止には、取締役の選挙において議決権を有する株式の少なくとも3分の2の承認が必要です。
•書面による同意による株主の行動の禁止。これにより、株主の年次総会または特別総会で株主の行動がとられるようになります。
•特別株主総会は、取締役会の議長、最高経営責任者、社長、または取締役会のみが招集できるという要件。これにより、株主が提案の検討を強制したり、取締役の解任を含む措置を講じたりすることが遅れる可能性があります。
•候補者を取締役会に指名したり、株主総会で対処すべき事項を提案したりするために、株主が従わなければならない事前通知手続き。これにより、買収候補者が、買収者自身の取締役候補を選出するための代理人を勧誘したり、その他の方法で当社の支配権を獲得しようとしたりすることを思いとどまらせたり、阻止したりする可能性があります。

さらに、これらの規定は、一部の株主が有益と考える可能性のあるオファーを受けた場合でも適用されます。

また、デラウェア州一般会社法第203条に含まれる買収防止条項の対象となります。第203条に基づき、法人は通常、自己資本金の15％以上の保有者と企業結合を行うことはできません。ただし、所有者が株式を3年間保有している場合、またはその他の例外を除いて、取締役会が取引を承認した場合を除きます。

当社の取締役および役員による補償請求により、当社に対する第三者からの請求を処理するために利用できる資金が減少し、当社が利用できる金額が減少する可能性があります。

修正および改訂された当社の法人設立証明書、および修正および改訂された細則では、いずれの場合もデラウェア州法で認められる最大限の範囲で、当社の取締役および役員に補償することを規定しています。

さらに、デラウェア州一般会社法第145条で認められているとおり、改正および改訂された細則、および当社が取締役および役員と締結した補償契約には、以下の内容が規定されています。

•私たちは、デラウェア州の法律で認められる最大限の範囲で、そのような立場で私たちに仕えたり、他の企業にサービスを提供したりした取締役や役員に、私たちの要求に応じて補償します。デラウェア州の法律では、そのような人物が誠実に、かつ登録者の最善の利益に反する、または反対しないと合理的に信じられる方法で行動し、刑事訴訟においてその人の行為が違法であると信じる合理的な理由がなかった場合、企業はその人に補償することができると規定しています。
•適用法で補償が認められている状況では、当社の裁量で従業員や代理人に補償することがあります。
•私たちは、訴訟の弁護に関連して、発生した費用を取締役および役員に前払いする必要があります。ただし、当該取締役または役員は、最終的に当該人物が補償を受ける資格がないと判断された場合、かかる前払金の返済を約束するものとします。
•当社は、当社の取締役会によって承認された、または補償を受ける権利を行使するために提起された手続に関する場合を除き、その人が当社に対して開始した手続または当社のその他の補償について、その人を補償する義務はありません。
•修正および改訂された細則で付与される権利は排他的ではなく、当社は取締役、役員、従業員、および代理人と補償契約を締結し、そのような人々を補償するための保険に加入する権限があります。
•取締役、役員、従業員、代理人に対する補償義務を軽減するために、修正および改訂された細則の規定を遡及的に修正することはできません。

現在、当社の普通株式に配当を支払う予定はありません。したがって、株主が投資収益率を達成できるかどうかは、当社の普通株式の価格の上昇にかかっています。

現在、当面の間、普通株式の現金配当を支払う予定はありません。私たちは現在、将来の収益があれば、それを成長の資金として投資するつもりです。さらに、ローンおよび担保契約の条件により、配当金の支払い能力が制限される可能性があります。したがって、私たちの株主は、私たちの普通株式の配当を受け取ることはまずありません。
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当面の間。私たちは配当を支払うつもりはないので、株主が投資収益を得ることができるかどうかは、私たちの普通株式の時価が将来上昇するかどうかにかかっています。私たちの普通株が、所有者が購入した価格を高く評価したり、維持したりするという保証はありません。
アイテム2。株式の未登録売却と収益の使用
株式の未登録売却
[なし]。
収益の使用
該当しません。
発行者および関連購入者による株式の購入
[なし]。
アイテム 3.優先証券のデフォルト
該当しません。
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示
該当しません。
アイテム5。その他の情報
取引計画
2023年9月30日に終了した3か月間に、当社の第16条役員および取締役は、 終了しました以下に記載されている当社の有価証券の購入または売却に関する契約、指示、または書面による計画：
アクション日付取引アレンジメント売却する株式の総数有効期限
ルール 10b5-1*ノンルール 10b5-1**
ジャスティン・レンツ, 最高財務・運営責任者
養子縁組2023年9月12日X225,000 2023年12月29日
*ルール10b5-1（c）の肯定的な防御条件を満たすことを目的としています
** 規則10b5-1 (c) の肯定的防衛条件を満たすことを意図したものではありません
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アイテム 6.展示品
参考により組み込み
示す
番号		展示品の説明フォーム日付番号提出
これで
10.1
担保代理人であるSLR Investment Corp.、およびその貸し手による、2023年10月17日付けのローンおよび担保契約の第3改正。
8-K
10/18/202310.1
31.1
2002年のサーベンス・オクスリー法第302条に基づく最高経営責任者の認定
X
31.2
2002年のサーベンス・オクスリー法第302条に基づく最高財務責任者の認定。
X
32.1
2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に基づく最高経営責任者および最高財務責任者の認定。
X
101
インライン拡張ビジネス報告言語（XBRL）でフォーマットされた次の財務諸表：（i）2023年9月30日および2022年12月31日現在の要約貸借対照表、（ii）2023年9月30日および2022年9月30日までの3か月および9か月間の要約営業諸表および包括利益（損失）、（iii）2023年9月30日および2022年に終了した3か月および9か月の要約キャッシュフロー計算書、と（iv）未監査の要約財務諸表の注記。
X
104表紙インタラクティブデータファイル。インラインXBRLでフォーマットされ、別紙101に含まれています。X

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署名
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
アーデリックス株式会社
日付:2023年10月31日作成者:/s/ ロバート・フェルシュ
ロバート・フェルシュ
上級副社長兼最高会計責任者
(最高会計責任者)
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