アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
_から_への過渡期
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
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(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
登録者の電話番号は市外局番を含んでいます(
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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☒ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐ 違います
2023年8月9日現在登録者は
カタログ表
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ページ |
第1部： |
財務情報 |
5 |
第1項。 |
財務諸表の簡明合併(監査なし) |
5 |
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2023年6月30日と2022年12月31日までの簡明総合貸借対照表 |
5 |
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2023年6月30日と2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の簡明総合経営報告書と全面赤字 |
6 |
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2023年6月30日と2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の償還可能転換可能優先株と株主権益(損失)簡明連結報告書 |
7 |
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2023年6月30日と2022年6月30日までの6ヶ月間簡明合併現金フロー表 |
8 |
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簡明合併財務諸表付記 |
9 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
27 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
37 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
37 |
第二部です。 |
その他の情報 |
38 |
第1項。 |
法律訴訟 |
38 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
39 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
94 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
94 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
94 |
五番目です。 |
その他の情報 |
94 |
第六項です。 |
陳列品 |
95 |
サイン |
96 |
|
この10-Q表の四半期報告で使用される“Arcellx”、“私たち”または“会社”はArcellx，Inc.を指し、適切な場合、私たちの子会社、サブドメイン有限責任会社を指す。
2
前向き陳述に関する特別説明
本四半期報告(Form 10-Q)(四半期報告)には、1933年証券法(改正証券法)第27 A条および1934年証券取引法(改正取引法)第21 E条の安全港条項による明示的または暗示的な前向き表現が含まれており、これらの表現は、我々の経営陣の信念と仮定、および我々の経営陣が現在把握している情報に基づいて行われている。私たちはこれらの展望性陳述に反映される予想は合理的であると考えているが、これらの陳述は未来の事件或いは私たちの未来の運営或いは財務表現に関連し、既知と未知のリスク、不確定性とその他の要素に関連し、私たちの実際の結果、業績或いは業績はこれらの前向き陳述と明示的或いは暗示する任意の未来の結果、業績或いは成果とは大きく異なる可能性がある。本四半期報告書の展望的な陳述は、以下の説明を含むが、これらに限定されない
3
展望性陳述は歴史的事実ではなく、製薬業の業務と未来の財務結果及び他の法律、法規と経済発展に対する現在の予想、推定、仮説と予測に基づいている。場合によっては、前向き陳述は、“可能”、“予想”、“予定”、“すべき”、“可能”、“可能”、“予想”、“計画”、“予想”、“信じ”、“推定”、“プロジェクト”、“予測”、“可能”、“可能”、“継続”、“可能”などの用語によって識別することができる。“および、すべての前向き陳述がこれらの識別語を含むわけではないが、前向き陳述を識別することを目的とする類似表現(否定における使用を含む)。多くの要因のため、実際の結果は、本四半期報告第2部1 A項(リスク要因)に記載されている要因を含むが、これらの前向き陳述予想の結果とは大きく異なる可能性がある。
あなたは展望的な陳述に過度に依存してはいけません。それらは既知と未知のリスク、不確実性、および他の要素に関連しているので、これらの要素は場合によっては私たちがコントロールできず、結果に大きな影響を与えるかもしれません。これらのリスクまたは不確実性のうちの1つまたは複数が発生した場合、または私たちの基本的な仮定が正しくないことが証明された場合、実際のイベントまたは結果は、前向き陳述における示唆または予測と大きく異なる可能性がある。どんな展望的声明も未来の業績に対する保証ではない。あなたは、本四半期報告書と、私たちが本四半期報告書で引用した、完全に提出された、または米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出された文書を読み、私たちの将来の実際の結果が、これらの前向き表現に明示的または示唆された任意の未来の結果と実質的に異なる可能性があることを理解しなければなりません。
本四半期報告書の展望的陳述は、本四半期の報告日までの私たちの観点を代表する。私たちはその後に発生した事件と事態の発展が私たちの観点を変化させると予想している。しかし、私たちは未来のある時点でこのような前向きな陳述を更新することを選択するかもしれないが、私たちは現在、法律の要求が適用されない限りそうするつもりはない。したがって、あなたはこのような前向きな陳述に依存して、私たちのこの四半期の報告日の後の任意の日付の観点を代表してはいけません。
4
第1部財務情報
プロジェクト1.財務L文。
ARCELLX，Inc.
濃縮合併B割当書
(監査を受けていない
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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有価証券 |
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協力パートナー売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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制限現金 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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研究開発費や他の長期資産を前払いします |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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負債を計算すべきである |
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契約責任 |
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賃貸負債を経営し、今期の部分 |
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融資リース負債、当期分 |
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流動負債総額 |
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賃貸負債を経営し，当期分を差し引く |
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融資リース負債、当期分を差し引く |
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契約負債、当期分を差し引く |
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— |
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総負債 |
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株主権益 |
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優先株、額面は$ |
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普通株、額面$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
$ |
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付記は簡明総合財務諸表の構成要素である。
5
ARCELLX，Inc.
業務部簡明連結報告書損失と総合損失
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
|
6月30日までの3ヶ月間 |
|
6月30日までの6ヶ月間 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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協力収入 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入(支出)： |
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利子収入を差し引くと純額 |
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利子支出を減らす |
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) |
その他収入合計 |
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所得税前損失 |
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所得税を支給する |
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— |
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純損失 |
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その他の全面的な損失： |
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有価証券の未実現収益 |
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総合損失 |
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普通株主1株当たり純損失−基本損失と希薄損失− |
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加重平均発行済み普通株式-基本普通株式と希釈普通株 |
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付記は簡明総合財務諸表の構成要素である。
6
ARCELLX，Inc.
償還可能な簡明な連結報告書LE優先株と株主権益(赤字)
(未監査)
(単位：千、共有データを除く)
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株主権益 |
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普通株 |
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株 |
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金額 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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株主の |
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2022年12月31日現在の残高 |
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“ギレアデ株式購入協定”に基づいて普通株を発行する |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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帰属からの普通株の発行 |
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株式ベースの報酬 |
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有価証券の未実現収益 |
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純損失 |
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2023年3月31日現在の残高 |
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株式行使時に普通株を発行する |
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帰属からの普通株の発行 |
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従業員株に基づいて普通株を発行する |
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株式ベースの報酬 |
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有価証券は赤字を実現していない |
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純損失 |
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2023年6月30日までの残高 |
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転換可能優先株を償還する |
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株主権益 |
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Aシリーズ |
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Bシリーズ |
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Cシリーズ |
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普通株 |
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株 |
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金額 |
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株 |
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金額 |
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株 |
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金額 |
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株 |
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金額 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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株主の |
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2021年12月31日現在の残高 |
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普通株式発行(初公開) |
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普通株式を発行し、 |
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優先株を普通株に転換する |
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帰属からの普通株の発行 |
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株式オプションの行使 |
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有価証券は赤字を実現していない |
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純損失 |
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2022年3月31日現在の残高 |
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普通株式(後続発行)を発行し、取引コスト#ドルを差し引く |
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帰属制限株式単位で普通株を発行する |
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株式オプションの行使 |
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株式ベースの報酬 |
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投資が未実現損失 |
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純損失 |
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2022年6月30日までの残高 |
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付記は簡明総合財務諸表の構成要素である。
7
ARCELLX，Inc.
濃縮合併状態キャッシュストリームNTS
(未監査)
(単位：千)
|
6月30日までの6ヶ月間 |
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2023 |
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2022 |
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経営活動のキャッシュフロー |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却および償却 |
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経営的リース使用権資産の償却 |
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融資リース使用権資産の償却 |
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有価証券の割増と割引の償却 |
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株式ベースの報酬 |
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*営業資産および負債の変動状況を発表します |
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パートナーから売掛金を受け取る |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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売掛金と他の流動負債が含まれている |
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( |
) |
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債務は，負債を計上しなければならない |
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“ギレアデ株式購入協定”に基づいて普通株を発行して得られた金 |
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普通株式発行(初公開)の収益は，取引コストを差し引く |
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従業員の株購入計画に基づいて株の収益を発行する |
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キャッシュフロー情報の追加開示： |
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売掛金と売掛金に計上した財産と設備を購入する |
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売掛金と売掛金に含まれる繰延発売コスト |
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付記は簡明総合財務諸表の構成要素である。
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Arcellx，Inc.
濃縮合併に関する注記財務諸表
(未監査)
1.ビジネスの性質
組織する
Arcellx，Inc.(Arcellxまたは当社)は2014年12月にデラウェア州に登録設立され、メリーランド州ゲザスバーグに本社を置く。同社は臨床段階の生物製薬会社であり，癌や他の不治の病患者のための革新的な療法を開発することで細胞療法を再想像している。
流動性
会社は設立以来すでに重大な経営損失を出しており、累計損失は#ドルに達している
2023年6月30日までその会社は$を持っている
2.主な会計政策の概要
列報と合併の基礎
添付されていない監査を経ない簡明総合財務諸表は、アメリカ中期財務情報公認会計原則(アメリカ公認会計原則)とアメリカ証券取引委員会(アメリカ証券取引委員会)の関連規則と規定に基づいて作成された。したがって、それらは、米国公認会計基準によって要求される完全な財務諸表のすべての情報および脚注を含まない。当社は，公平列報に記載されている期間の経営結果とキャッシュフローに必要な調整(正常経常的調整のみを含む)が含まれていると考えている。
2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の経営業績は、2023年12月31日までの1年または任意の未来期の予想結果を示すとは限らない。2022年12月31日現在の貸借対照表は、当該日経監査の総合財務諸表から導出されているが、米国公認会計基準が要求する完全財務諸表のすべての情報は含まれていない。
添付されている未監査簡明総合財務諸表及び関連財務情報は、2022年12月31日現在及び2022年12月31日現在の年度監査総合財務諸表及び関連付記とともに読まなければならず、これらの付記は、会社が2023年3月29日に米国証券取引委員会に提出したForm 10-K年度報告に含まれている。
添付されている簡明な総合財務諸表には、Arcellx社およびその完全子会社の勘定が含まれている。すべての会社間の残高と取引はすでに合併中に販売されている。
新興成長型企業と小さな報告会社の地位
当社は2012年のJumpStart Our Business Startups Act(JOBS Act)の定義に基づく新興成長型会社である。雇用法案によると、会社は新たな会計基準を遵守または改正するために使用できる移行期間を延長した。当社はこの免除を選択し、このような基準が適用されるまで、新たな会計基準の採用や改訂を延期した。
2023年第2四半期の最終営業日には、非関連株主が保有する会社普通株の総時価が#ドルを超えた
9
制御する財務報告書にあります。2023年12月31日より，大規模加速申告会社の地位により，会社も小報告会社の減少に対する報告要求の利用は許可されなくなるが，過渡期は2023年12月31日までの年次報告書に小規模報告会社規模の開示を使用することを許可する。会社は、移行期間延長選挙によって2023年12月31日までに延期される任意の会計声明を採用する。
会計推定数の使用
公認会計基準に従って連結財務諸表を作成することは、連結財務諸表の日付の資産及び負債額及び又は有資産及び負債の開示、並びに報告期間内の収入及び支出の報告金額に影響を与えるために、管理層に推定及び仮定を要求する。簡明な連結財務諸表を作成する際に使用される重大な推定は、資産公正価値、協力収入、研究開発すべきプロジェクト、長期資産の回収可能性、株式に基づく報酬および所得税に関する推定を含むが、これらに限定されない。実際の結果はこれらの推定値と異なる可能性があるが，経営陣はこの差は大きくないと考えている。
現金および現金等価物および限定現金
当社は購入の日に原始期限が三ヶ月以下のすべての高流動性投資を現金等価物と見なしています。当社は主に商業銀行や金融機関の小切手やコード口座に現金を入金し、金額はFDIC保険限度額を超えている。現金等価物は通貨市場基金で構成されている。
その物件賃貸契約の一つの条件として、同社は現金担保品を単独の通貨市場銀行口座に保管しなければならず、必要な保証金金額に相当する。これらの金額は、2023年6月30日現在、2023年および2022年現在の限定現金とともに現金残高であり、添付合併貸借対照表には非流動制限現金として示されている。
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六月三十日 |
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2023 |
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現金と現金等価物 |
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有価証券
証券は、購入時に管理層の意図に応じて、満期まで保有する債務証券、売却可能な債務証券、取引口座証券または株式証券に分類される。満期まで保有する債務証券とは、経営陣が積極的な意思と能力を持って満期まで保有する債務証券をいう。満期日まで保有している債務証券は償却コスト別に計上し、割増償却及び割引により増加調整し、証券契約期間内の水平収益率法により調整し、実際の前払い金で調整する。売却可能な債務証券とは、満期、取引、または持分に分類されていないすべての証券を意味する。売却可能な債務証券は推定公正価値に基づいて計上され、このような証券の未実現保有損益(関連税収影響を差し引く)は収益に含まれていないが、株主権益の単独構成要素として計上され、“他の総合収益(損失)”と呼ばれる。証券売却のコストは特定の識別方法を用いて決定される。証券取引は取引日をもとに記録される。
販売可能な証券の場合、ASU 2016−13は、非一時的減値の概念を除去し、次いで、減値が信用損失に関連するか非信用損失に関連するかを決定することをエンティティに要求する。損失が信用或いはその他の要素から来ているかどうかを評価する時、管理層は公正価値が償却コストより低い程度、格付け機関の証券格付けに対するいかなる変化及び証券関連の不利な条件などの要素を考慮する。この評価が信用損失が存在することを示す場合、証券から受け取るキャッシュフローの現在値と証券の余剰コストベースを比較することが予想される。もし現金流量の現在値が余剰コスト基礎より低い場合、信用損失が存在し、そして減値準備を計上するが、公正価値が余剰コストベースより小さい金額を限度とする。解約または回収の形態で信用損失部分に関連する後続活動は、証券を売却することができる信用損失準備の一部として確認された。
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管理措置は満期まで保有する債務証券の信用損失を主要証券タイプ別に分類する予定だ。わが社のポートフォリオで満期まで保有している証券は、米国政府機関が発行するか、格付けの高い短期社債であり、米国政府機関債券は米国政府が明示または黙示して保証している。当社の短期債券への投資は純収益状態であり、いかなる未確認損失も満期前に回収されることが予想されるため、返済しない予想はゼロとなる
2023年1月1日にASU 2016−13年を採用する前に、当社の非一時的減値の評価は、経営陣の価値低下の原因、減値の持続時間と深刻さ、管理層が証券を持っている意図と能力(および近いうちに回復する可能性)、経営陣が証券を売却する意図、および当社が販売コストに基づいて以前に売却した証券を回収することを要求される可能性が高いかどうかの評価を考慮した。債務証券が一時的な減値ではないと判断した場合、当社は信用と他のすべての非信用関連要素の未実現損失金額に起因すると推定される。もし会社が赤字を実現していない状態で証券を保有し、損失を回収するまで、満期の場合、信用に関する部分は非利子収入における非一時的減価費用であることが確認される可能性がある。非信用関連部分は，税収を差し引いて他の総合収益(損失)を積算する調整数として記録されている。
当社はすでに会計政策選択を行い、計算すべき証券利息を信用損失推定から除外した。受取利息の総額は#ドルである
信用リスクが集中する
会社を集中的な信用リスクに直面させる可能性のある金融商品は、主に現金および現金等価物、制限された現金、有価証券、およびパートナーからの売掛金を含む。同社は認可された金融機関で現金と現金等価物を維持し、現金の金額が連邦保険の限度額を超えることを制限している。当社は異常な信用リスクがあるとは思わない商業銀行との関係に関連した正常な信用リスクを超える。同社は完全に社債からなる高格付け債務証券に投資し、追加の現金が必要な場合、会社はこれらの債券を1日以内に清算することができる。したがって，当社は有価証券組合の信用リスクの開放が低いと考えている。当社のパートナーからの売掛金には、60日以内に清算される予定の短期売掛金が含まれており、資本が十分な上場企業からのものであり、そのため、当社はパートナーからの売掛金の信用リスクの開放が低いと考えている。
最近採用された会計公告
2016年6月、米国財務会計基準委員会は、米国会計基準委員会第2016-13号“金融商品--信用損失”(“ASC 326”)：“金融商品信用損失計量”を発表し、その中で、余剰コストで保有する金融資産の予想信用損失の計量と確認を要求した。ASU 2016-13は、既存の発生した損失低減モデルを期待損失モデルで置き換え、このモデルは前向き情報を使用して信用損失推定を計算する必要がある。また、非一時的減価の概念を解消し、証券償却コストベースの減少ではなく、債務証券の売却に関連する信用損失を信用損失準備によって記録することを要求している。このような変化は信用損失をもっと早く確認することにつながるだろう。2019年11月、FASBはASU 2019-10年度“金融商品-信用損失(特別テーマ326)、派生商品とヘッジ(特別テーマ815)とレンタル(特別テーマ842)”(“ASC 2019-10”)を発表し、ASU 2016-13年度の発効日を2022年12月15日以降の財政年度に延期し、より小さい報告会社が定義した公共実体の移行期間を含む。当社はASU 2016-13を採用し、2023年1月1日から発効し、当社の簡明総合財務諸表に影響はありません。
顧客との協力手配と契約
同社はその協力協定が共同経営活動に関連しているかどうか、及び双方が積極的に手配に参加しているかどうか、及び連合経営活動の商業成功に依存する重大なリスクとリターンに直面しているかどうかに基づいて、その協力協定が会計基準編纂(ASC)テーマ808、協力手配(ASC 808)の制約を受けているかどうかを評価する。ASC 808の範囲に属する範囲内に配置されると、会社は、ASC主題606である顧客との契約収入(ASC 606)下の会計単位指導を適用して、異なる履行義務を決定し、次いで、各異なる履行義務に顧客関係があるかどうかを決定する。会社が合意で約束された貨物またはサービスが顧客に関連しているかどうかを判断する場合、ASC 606における指示が適用される。プロトコル内の異なるバンドルされた商品またはサービスの一部がクライアントに属さない場合、課金単位はASC 606の範囲内ではなく、課金単位の確認および計量は、権威ある会計文書に対するクラス比に基づくべきであるか、または適切なクラス比がない場合、合理的で合理的かつ一貫して適用される会計ポリシーに基づいて選択されるべきである。
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顧客が契約に約束された貨物またはサービスの支配権を取得した場合、会社は収入を確認し、その金額は、企業がこれらの貨物またはサービス交換から得られると予想される対価格を反映している。顧客との契約については、会社は、(1)顧客との契約を決定するステップ、(2)契約中の履行義務を決定するステップ、(3)取引価格を決定するステップ、(4)取引価格を契約に割り当てる履行義務、および(5)会社が各契約義務を履行した場合に収入を確認するステップの5つのステップを実行する。会社が顧客に譲渡された商品やサービスと交換するために獲得する権利のある対価格を受け取る可能性がある場合にのみ、会社は5ステップモードを契約に適用する。顧客と契約を締結する会計作業の一部として、会社は仮説を立てなければならず、これらの仮定は、契約で決定された各履行義務の独立販売価格を決定するために判断する必要がある。そして、同社は契約義務ごとの推定独立販売価格に基づいて、総取引価格を契約義務ごとに割り当てる。そして、会社は、履行義務を履行する際にそれぞれの履行義務に割り当てられた取引価格の金額が収入であることを確認する。
契約で約束された対価格に可変金額が含まれている場合、会社は、約束された貨物またはサービスを顧客に移転するために、獲得する権利のある対価格金額を推定する。当社は期待値法または最大可能値法を用いて可変対価金額を決定します。同社は制限されない推定可変対価金額を取引価格に計上している。取引価格に含まれる金額は、確認された累積収入が大きく逆転しない可能性が高い金額です。その後の各報告期間が終了した時点で、当社は、取引価格に含まれる可変対価格推定および任意の関連制限を再評価し、必要に応じて全体の取引価格の推定を調整する。マイルストーン支払いおよび支払い、またはパートナーへの対価格のような可変対価格は、取引価格から除外されるように制限されているかどうかを決定するために評価されなければならない。いずれの調整も調整期間内に累積追跡方式で記録されている.
これらの手配の会計要求会社は、契約義務ごとの基本的な独立販売価格を決定するために判断すべき見積もりや仮定を作成し、これにより、取引価格が履行義務の間でどのように分配されるかを決定する。これらの見積りには，予測された収入やコスト，開発スケジュール，割引率，技術や規制が成功する確率などの項目が含まれる可能性がある.会社はすべての履行義務を評価して、それがある時点で履行されているか、または一定期間以内に履行されているかを決定する。一定期間内に履行された業績義務について、会社は適切な進捗測定基準を決定する。進捗測定基準のいかなる変化も、したがって収入の変化は、推定数の変化として記録される。
同社の協力計画は、(I)許可料、(Ii)開発、管理または商業目標の実現に関連するマイルストーン支払い、(Iii)特許製品の純売上の特許権使用料、(Iv)知的財産権オプションの費用に起因することができる、(V)コスト分担または研究開発(R&D)資金計画、および(Vi)利益および損失分担のうちの1つまたは複数の形態の対価格を有することができる。協力スケジュールの条項に従って払い戻し可能でない前払い費用または受信された他の支払いの一部が継続履行義務に割り当てられた場合、それらは契約負債として記録され、基本履行義務が履行されたときに収入として確認される。会社が1年以内に履行義務を履行する予定であれば、契約負債を流動負債に分類し、会社がこれらの履行義務を1年以上履行することが予想される場合には、契約負債を非流動負債に分類する。オプションに起因することができる費用はオプションの満期または行使に延期される。協調プロトコルの変更は、それらが修正を表すかどうか、または新しい契約に計上されるべきかどうかを決定するために評価される。
前払いと許可料
会社の知的財産権許可が合意で決定された他の履行義務とは異なると判定された場合、許可が被許可者に譲渡され、被許可者が許可を使用して利益を得ることができる場合には、会社は、許可に割り当てられた払戻不可能な前払い費用の収入を確認する。他の承諾とバンドルされたライセンスについて、会社は、合併履行義務が時間の経過とともに履行されるか、ある時点で履行されるかを決定するために、判断を利用して、合併履行義務の性質を評価し、時間が経過するにつれて、収入を確認するための進展を測定する適切な方法を決定する。当社は報告期間ごとに進捗指標を評価し、必要に応じて業績指標と関連収入確認を調整します。
可変考慮事項
各報告期間において可変対価格を評価し、それが将来の累積収入沖販売の影響を受けないかどうかを決定するため、取引価格を計上すべきである。可変価格の確認を評価するには判断が必要だ。パートナーに支払うか支払うかの価格は推定され、総取引価格に計上される。会社が今後の期間中に大きな収入逆転が発生しない可能性が高いと結論した場合、可変対価格は取引価格に含まれる。最終的に受け取った実際の対価格金額は会社の見積もりとは異なる可能性があります。
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コスト分担
ある協力手配によると、会社はその研究開発費の一部を精算したり、パートナーの研究開発費を精算したりすることができる。可変価格の一部として、会社はパートナーが受け取った精算と支払い、またはパートナーへの精算に対応すると推定している。これらの研究開発サービスが協力パートナーに支払われると、会社はその契約責任を減らす。
顧客オプション
顧客オプション、例えば、許可者がライセンスまたは研究期間を延長することを可能にし、他の研究目標を選択するか、または研究、開発および商業化許可化合物を選択するオプションを、契約開始時に評価して、これらのオプションが顧客に実質的な権利(すなわち、無料または割引によって提供されるオプション商品またはサービス)を提供するかどうかを決定する。顧客選択権が実質的な権利を表す場合、実質的な権利は、手配の開始時に別個の履行義務とみなされる。当社は独立販売価格をもとに、出来高を物権に分配しています。対象商品またはサービス(I)が契約中の元の商品またはサービスと同様であり、(Ii)が元の契約条項に従って提供される場合、当社は、重大な権利の独立した販売価格を推定する実際の代替方法として、顧客から受け取ることが予想されるコスト総額を、顧客に提供されることが予想される全ての商品またはサービスに割り当てる。任意の物質権利に割り当てられた金額は、関連する将来の貨物またはサービス譲渡時またはオプション満了時に収入として確認される。
一里塚払い
手配開始時に、当社は開発または販売に基づくマイルストーンが達成可能であると考えられているかどうかを評価し、可能な金額法を用いて取引価格に含まれる金額を推定する。大きな収入逆転が起こらない可能性が高い場合、関連価値は取引価格に含まれるだろう。規制承認のような当社または当社パートナーの支配範囲内ではない記念碑的支払いは、通常、これらの承認を受けるまでは実現可能とは考えられない。その後各報告期間が終了した時点で，当社はこのような発展や販売に基づくマイルストーン実現の可能性や任意の関連制限を再評価し，必要に応じて全体の取引価格の見積りを調整する。いずれの調整も累積追跡原則で入金されており，調整期間内の収入に影響を与える。
会社はあらかじめ指定された発展や規制事件を実現することでマイルストーンを得ることができるため、マイルストーンは可変対価格に計上される。現在実施されている合意によると，会社はこれらのイベントはその制御範囲内ではなく，我々パートナーの開発活動や規制機関による決定に依存していると考えている。したがって、取引相手または規制機関が提出した第三者確認がマイルストーントリガイベントを満たすか、または完了する前に、これらのマイルストーンは取引価格に含まれない。達成の高い不確実性を考慮して、マイルストーンと関連した可変考慮事項は完全に制限されている。これらのマイルストーンの価値は、契約に規定され、実現時に決定され、そのマイルストーンの満足と引き換えに、会社が獲得する権利があると予想される対価格金額を反映する。新たな開発候補の発見に成功し、承認され、商業化に成功する過程は非常に不確実である。したがって，我々が会社のパートナーから得られるマイルストーン支払いは，大きなリスクの実現につながる可能性があるため，会社に支払う後続のマイルストーン支払いは，そのマイルストーンを実現する際に収入として確認すべきである.販売の成果に基づくマイルストーン収入については、会社は、知的財産権許可を含む契約に関するASC 606-10-55-65の指導に基づいて、製品販売の対応する時期にマイルストーン収入を確認し、ライセンスは製品販売に関連する主要項目である。
印税
販売に基づく特許使用料を含む手配については、当社は、(I)関連販売が発生した場合、または(Ii)特許権使用料の一部または全部が履行(または部分的に履行)義務を履行した場合(遅い者を基準に)収入を確認する。これまで、同社はその協力手配によるいかなる特許権使用料収入も確認していない。
収入確認と契約開票の時間が異なる可能性があり、契約資産と契約負債を招く可能性がある。契約資産とは、確認された収入が協力協定によって発行された金額を超え、開票または発行権が無条件になったときに売掛金に移行することである。契約負債とは、協力協定によって確認された収入を超える請求書である。
賃貸借証書
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2016年2月財務会計基準委員会が発表しましたレンタル(テーマ842)。主題842は、貸借対照表上でリース資産および賃貸負債を確認し、テナントおよびレンタル者の賃貸スケジュールに関する重要な情報を開示することを必要とし、それにより、各組織間の透明性および比較可能性を向上させる。会社(The Company)
この基準を採用することにより、経営リース使用権(ROU)資産が#ドルであることが確認された
同社はオフィス、実験室スペース、設備をレンタルしている。また，当社はCMOとCDMOと製造供給契約を締結し，臨床製品候補材料を製造している。このようなプロトコルには、当社が制御する決定された製造施設および設備を独占的に使用し、当社がこれらの施設および設備のほぼすべての生産を獲得したため、埋め込み賃貸契約が含まれている可能性がある。会社CMOとCDMOプロトコルに含まれるリースの評価は複雑であり，判断が必要である.レンタル開始日に12ヶ月を超えるレンタル期間が存在すると判定された場合、ROU資産および対応するレンタル負債は、レンタル期間内に固定リース支払いの現在値に基づいてレンタル開始日記に総合貸借対照表に記入される。レンタル開始日，すなわちレンタル者がターゲット資産をテナントに提供して使用する日と，会社がレンタル費用を確認する必要がある日は，契約の開始日とは異なる可能性がある.
ROU資産は、リース期間内に決定された資産使用を制御する権利を表し、リース負債は、レンタルによって生成されたレンタル金の支払い義務を表す。当社は、レンタルに隠れている割引率(ある場合)やレンタル開始日の逓増借入金金利を用いてレンタル支払いの現在値を決定しています。ROU資産および関連リース負債を計算するためのレンタル条項には、会社が選択権を行使することを合理的に決定した場合に、レンタルを延長または終了する選択権が含まれる。会社は、ASCテーマ730“研究および開発”の項目の下で研究および開発活動によって得られたROU資産支出を提供し、これらの資産が将来代替用途がない場合、研究および開発プロジェクトまたは他の態様で使用される。
リースは合意された経済的実質によって経営的リースや融資リースに分類される。レンタル経営については、当社はレンタル期間内の固定支払いに関するレンタル料金を直線法で確認しています。融資リースについては、当社はROU資産が対象資産のリース期間や使用年数の短い時間で償却されていることを確認した。融資リース負債の利息増加を利子支出に計上する。経営リースや融資リースについては，可変支払いに関するリース費用が契約契約の表現や使用状況に応じて発生していることを確認した。1年以下の短期賃貸手配については、当社は、関連するROU資産やリース負債を記録することなく、レンタル期間内に直線ベースで関連リース支払いを確認することを選択する。
当社は、これらの変化が新たなレンタルまたは既存のレンタルの修正につながるかどうかを決定するために、リース契約条項や条件の変化を評価します。レンタル修正については、当社は契約中の残りの対価格を再計量·再分配し、改正発効日にレンタル分類を再評価します。
その会社は使っている当社は、そのリース契約及びその他の合意を評価する際に、契約がリースであるか否か又は賃貸、リース契約条項及び条件の変更が新たな又は改訂された賃貸を代表するか否か、運営リース又は融資リースを代表するか否か、リース責任の現在値を特定するための割引率、及び製造供給契約に含まれるリース期間を決定することを含む重大な仮定及び判断を行う。
研究と開発費
研究·開発コストは発生時に費用を計上する。研究と開発費用は主に研究と開発者の給料と福祉、研究活動、臨床前研究、臨床製造、技術開発及び間接費用と施設に関するコストを含む。
同社は，臨床試験の進行·管理を支援する契約研究機関との契約に基づき，臨床試験に関する費用を支払っている。これらの合意の財務条項は交渉が必要であり、契約によって異なり、支払いの不均衡を招く可能性がある。一般的に、このような合意は実行されるべき作業範囲を規定する
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固定料金、単価、または時間と材料で計算されます。これらの契約による支払いの一部の義務は患者の成功登録或いは治療或いは他の臨床試験マイルストーンの完成などの要素に依存する。
臨床試験に関連する費用はサービスプロバイダが行った仕事の推定及び/或いは陳述によって累積したものであり、患者登録の実際レベル、患者試験の完成状況と臨床試験の進展状況を含む。患者登録または治療に関連する他の付帯費用は、合理的に確定した場合に計算しなければならない。同様に、会社は、契約製造組織が完成した作業の進捗状況に基づいて、当該作業に関する費用を算出する。会社が臨床試験プロトコルおよび製造プロトコルに従って支払う義務がある金額が修正された場合(例えば、臨床試験レジメンまたは実行すべき作業範囲の変化により)、該当項目はそれに応じて調整される。契約支払い義務の改正は、修正を引き起こした事実が合理的に確定している間に費用を計上する。
当社は可能です特定の研究と開発協定を実行する際に前払い金を支払う義務がある。将来の研究開発活動のための商品またはサービスの前払いは、払戻不可能な金額を含み、繰延支払いされ、総合貸借対照表内の前払い費用および他の流動資産または他の非流動資産に計上される。当該等の金額が、関連商品が関連サービスを交付または提供する場合、または当社が商品またはサービスを提供しないことが予想される場合には、費用として確認する。
株式ベースの報酬
当社は、ASC 718“報酬-株式報酬”(ASC 718)に基づいて、株式ベースの報酬を計算します。ASC 718が従業員および取締役に支払うことを要求するすべての株式ベースの支払いは、奨励的株式オプション、非制限株式オプション、制限株式奨励、非制限株式奨励、または制限株式単位の付与を含み、付与日の公正価値に基づいて費用として確認されなければならない。授出日が価値を公正に決定する際には、当社は以下のような更なる検討の仮説を立てる必要があるかもしれない。仮定の変化は公正価値に大きな影響を与え、最終的に株式ベースの報酬支出の確認に影響を与える可能性がある。これらの仮定は主観的であり，通常大量の分析と判断が必要である.
株式オプション
会社は付与された日に時間帰属に基づく株式オプション公正価値の決定にブラック·スコアーズオプション定価モデルを採用し、会社の普通株価格およびその他の変数の影響を受け、これらの変数はオプションが未返済の予想期限を維持するが、オプション奨励期待期間内の予想普通株価格変動、無リスク金利および期待配当を含むが、これらの変数に限定されない。
株式報酬の公正価値は、オプション報酬と交換するためにオプション譲渡者がサービスを提供する必要がある期間内に確認され、この期間は必要なサービス期間(通常は授権期間)と呼ばれ、直線に基づいている。株式に基づく補償支出は、付与された日に決定された公正価値に基づいて確認され、没収が発生した場合に控除される。
限定株式奨励、非限定株式奨励、および制限株式単位
制限株式奨励、非制限株式奨励、および市場条件(例えば、いくつかの時価敷居)のない制限株式単位(総称して奨励と呼ぶ)の公正価値は、付与日における我々の普通株の公正価値である。統制権が変化した場合や、私たちが理由で従業員を免職したか否かにかかわらず、一部の従業員の報酬付与は加速される。
当社は授権日に市場状況に応じて使用しておりますモンテカルロシミュレーションモデル。市場と業績条件に同時に依存して実現される帰属奨励については，株式に基づく報酬支出は加速帰因法を用いて確認し，適用サービス期限内に業績条件を実現する可能性がある場合から開始する。株式による補償費用の額は，業績条件が満たされる確率の定期的な評価と，最終的に発行される株式数の推定(時間の経過とともに変化する可能性がある)に依存する.パフォーマンス条件を満たしていない場合には、補償費用は確認されず、以前に確認されたいかなる補償コストも打ち消される。
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3.金融商品の公正価値
公正価値レベルにおける会社金融資産の公正価値は以下のとおりである(千計)
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2023年6月30日 |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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通貨市場基金(現金同値) |
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$ |
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$ |
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通貨市場基金(長期制限現金) |
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有価証券： |
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**ビジネスチケット |
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**企業の債務増加 |
— |
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— |
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中国政府機関 |
— |
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|
|
— |
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公正価値に応じて計量された総資産 |
$ |
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$ |
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$ |
— |
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2022年12月31日 |
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|||||||
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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通貨市場基金(現金同値) |
$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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通貨市場基金(長期制限現金) |
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— |
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— |
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有価証券： |
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**ビジネスチケット |
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**企業の債務増加 |
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中国政府機関 |
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— |
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公正価値に応じて計量された総資産 |
$ |
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$ |
|
$ |
— |
|
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公正価値階層第1レベルに分類された金融資産の公正価値は、活発な市場で同じ資産と負債の未調整見積を使用して決定される。公正価値レベル第2級に分類された金融資産の公正価値は、直接または間接的に見られる第1級見積以外の投入を用いて決定される。投入には、アクティブ市場における同様の資産および負債の見積もりまたは非アクティブ市場における同じ資産および負債の見積もりを含むことができる。関連する入力はまた、観察可能な市場データによって確認されることができる金利および収益率曲線のような推定値または他の価格設定モデルで使用されるものを含むことができる。
当社は、2023年6月30日までの6ヶ月または2022年12月31日までの年間で、公正な価値で恒常的に計量されたいかなる資産も異なるレベルの間に移行していません.
4.有価証券
販売可能な有価証券は以下の通り(千で計算)
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2023年6月30日 |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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公正価値 |
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商業手形 |
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$ |
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会社の債務 |
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政府機関 |
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合計する |
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$ |
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) |
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$ |
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2022年12月31日 |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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公正価値 |
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商業手形 |
$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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会社の債務 |
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( |
) |
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アメリカ政府機関は |
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( |
) |
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合計する |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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|||
2023年6月30日まで、会社が保有するすべての売却可能な債務取引可能証券は契約を締結したの権利です
16
変化金利は、特定の証券に関連する信用リスクの増加によるものではなく、市場信用利差を含む。だから、
5.前払い料金およびその他の流動資産
前払い料金および他の流動資産には、以下のものが含まれている(千計)
|
六月三十日 |
|
十二月三十一日 |
|
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|
2023 |
|
2022 |
|
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研究開発費を前払いする |
$ |
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$ |
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||
他の前払い費用と流動資産 |
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|
|
||
前払い費用とその他の流動資産総額 |
$ |
|
$ |
|
||
6.連携プロトコル
当社は2022年12月にGileadとKite協力協定，普通株購入協定(Gilead SPA)およびgileadとポーズ協定(StStatic協定)を締結した。2023年1月に取引が完了した時、Kiteは#ドルを前払いした
前払い費用のほかに、同社は$までの臨床、監督、商業マイルストーンの支払いを受ける資格があります
Kite協力協定で明確に規定されているいくつかの項目を除いて，米国で共同製品普及活動を行う自己開発費用は会社とKiteが折半する。米国では、同社とKiteが共同で製品の商業化を共同で推進する。共同促進製品のグローバル臨床試験の一部として，米国以外で行われている活動の自己開発費用が負担される
事前に終了しない限り、Kite協力プロトコルは、許可されていない製品が開発または商業化されるまで有効になり続けるであろう。Kite協力協定は、一方が他方の治癒されていない実質的な違約によって終了することを含む終了条項によって制約される。凧協力協定のある終了の場合、会社は終了した製品についていくつかの復帰権利を有し、生産の獲得と継続を含む。
株式購入協定と休止協定
17
凧協力協定については、2023年1月に完了した時点で、ジリッドは#ドルの株式投資を行った
収入確認
当社はKiteとのプロトコルを評価し，ddBCMAライセンスの共同開発義務および当社開発Cart−ddBCMAの開発義務はASC 606の範囲であることを決定し，これらの活動は会社の一般的な活動であるため，Kiteはこの総合履行義務に関する顧客定義に適合している。確認すべき収入は、企業が研究·開発活動を行っている間、完成コストのコスト-コスト百分率で記録される。
成約価格
取引価格を決定する際に、重大な融資利益があれば、当社は金銭時間価値の影響について調整します。同社は我々の協力協定を評価し，重大な融資部分はないと結論した。会社がKite協力協定に署名した際の取引価格の評価には，受信予定金額の分析が含まれており，2023年6月30日までの取引価格合計は$である
約束と義務を果たす
同社のKite協力協定下での承諾には，開発，製造と商業化許可，研究開発活動，製造活動，Kiteへの製造技術の譲渡(総称して研究開発サービスと呼ぶ)がある。このような約束はお互いに区別がないので、単一の総合的な義務を代表する。同社は、ライセンスと研究開発サービスは、会社の技術ノウハウと製造技術の専門的な性質に基づいて統合されていると判断した。
同社はコスト投入の進捗指標を用いて一定期間の収入を確認している。コストとコストの比の進捗計測方法を採用する場合，会社は合併履行義務に対して予想される予算コスト総額に対して実際に発生するコストを用いる.
費用を分担して精算する
Cart−dBCMA療法製品は、Kite協力プロトコルに明確に規定されているいくつかの項目に加えて、Cart−ddBCMAおよび任意の他の共同促進製品に関する共同開発コストの50%(Immagine−1およびImmagine−2試験について)を共同分担することを含む、少なくとも3つの研究開発および臨床試験計画であるImmagine−1、Immagine−2およびImmagine−3によって開発されることを目的としている。KiteはImmagine−2とImmagine−3試験に関するすべての活動を行い費用を支払うが，会社は以下の費用からKiteを補償する
第2四半期の活動
2023年6月30日現在の協力パートナーからの受取金総額は
18
契約責任 |
2023年6月30日 |
|
|
固定為替相場 |
$ |
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2023年6月30日までの6ヶ月間の返済可能料金 |
|
|
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減少：2023年6月30日までに確認された収入 |
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( |
) |
契約総負債 |
|
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マイナス：現在の部分 |
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( |
) |
非流動部分 |
$ |
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|
7.約束
賃貸借証書
同社はメリーランド州ロクビルとゲザスバーグおよびカリフォルニア州レイドウッドシティにある施設に運営レンタル料を支払う義務がある。注9のレンタル契約を参照してください。
Lonza Houston，Inc.と製造サービス協定を締結する。
Lonza Houston，Inc.(Lonza)と自己薬物製品Cart-ddBCMAの開発と製造に関する製造サービス協定(Lonzaプロトコル)によると、会社は2022年2月にLonza(Lonza SOW)とCart-ddBCMAと可能な他のパイプライン製品の技術移転とcGMP製造に関する作業声明を締結した。龍沙SOWは，会社が契約期間内に一部の製造施設を独占的に使用·制御しているため，埋め込み借款を含む。Lonza雌豚はまた個別に入金される在庫を購入する協定を含む。Lonza SOWの期限は、いずれか一方が早期に終了しない限り、またはいくつかの遅延または一時停止または双方の同意によって延長されない限り、2024年12月31日に満了する。期限の6ヶ月前には、Lonza SOWはキャンセル不可能であり、前払い、マイルストーン費用、関連期間の固定月払いを含む最低のキャンセル不可コストを持っている。撤回できない期限が過ぎた後、会社は次のような理由で手配を中止することができます
2023年6月30日まで会社が龍沙に支払う最低取消不可費用は約#ドルである
ビジネスと発展の一里塚
Lonzaとの手配以外に、著者らは正常な業務過程中にCRO、CMOとその他の第三者と臨床前研究とテスト、臨床試験と製造サービスについて他の契約を締結した。これらの契約には最低購入約束は含まれておらず、事前に通知された場合にキャンセルすることができます。このような契約については、キャンセル時に支払われるべき金額は、キャンセル日までのサービス提供者のキャンセル不可義務を含むサービス提供者の支払いおよび発生した費用のみを含む。また、CMOとの製造サービスやCROとの開発サービスを含む商品やサービスを提供する契約を一部のサプライヤーと締結している。これらのプロトコルは、購入義務および終了義務に関するいくつかの規定を含むことができ、これらの規定は、約束された購入義務をキャンセルするか、または合意を早期に終了するための支払いを要求することができる。支払いのキャンセルまたは終了の金額はそれぞれ異なり、キャンセルまたは終了の時間および合意の具体的な条項に依存する。さらに、我々のCMOおよび第三者サプライヤーとのいくつかの合意は、(A)開発および商業マイルストーン支払いと、私たちが販売しているいくつかの製品のグローバル純売上高の低桁の特許権使用料を含み、これらの製品は、私たちのメーカーとサプライヤーが提供するいくつかの商品を含み、(B)開発マイルストーン、最高$に達する
購入承諾
同社は，大学，契約研究組織，臨床研究地点との手配など，内部と協力計画を組み合わせた方式で製品研究や開発計画を行っている。当社はこれらの組織と契約を手配していますが、これらの契約は一般的に#年にキャンセルすることができます
事件があったり
19
当社は時々正常な業務過程で様々な訴訟や関連事項の影響を受ける可能性があります。会社が負債が発生している可能性が高く、金額を合理的に見積もることができると考えた場合、会社は負債準備金を記録する。確率と推定金額を決定するためには，重大な判断が必要である.当社は2023年6月30日および2022年12月31日まで、重大な法的手続きには触れていません。
賠償協定
デラウェア州の法律で許可されている場合、執行役員または取締役が私たちの要求に応じてこのような身分でサービスを提供している場合、会社はある事件または事件によってその執行主管と取締役に賠償を行う。本賠償金の期限は当該役員又は役員の終身である。また、当社はその執行者や取締役と締結し、賠償協定の締結を継続することを期待している。さらに、通常の業務プロセスにおいて、会社は、このような合意または第三者による知的財産権侵害クレームに違反することによる損失を含むが、これらに限定されない、いくつかの事項について、サプライヤー、レンタル者、業務パートナー、および他の当事者に異なる範囲および条項の賠償を提供することができる。これらの賠償協定によると、会社が将来支払う必要がある可能性のある最大潜在金額は多くの場合無制限である。しかし，これまで当社はこのような賠償によりいかなる物質コストも発生しておらず，これに関連した損失も経験していない。2023年6月30日までしかし、当社は賠償手配のクレームがあることを知らず、これらの賠償義務に関する重大なクレームはないと予想されています。したがって、関連した保護区は設立されなかった。
8.負債を計上すべき
計算すべき負債には、以下の内容が含まれる(千計)
|
六月三十日 |
|
十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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研究と開発は費用を計算しなければならない |
$ |
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$ |
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ボーナスを計算する |
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その他負債 |
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負債総額を計算すべきである |
$ |
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$ |
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9.賃貸証書
賃貸借契約を経営する
2022年7月に当社は新たな運営賃貸契約を締結した
2022年5月に当社は新たな運営賃貸契約を締結した
同社はメリーランド州ゲザスバーグのオフィスと実験室スペースもレンタルし、レンタル期間は#年で満期になります
20
すべての3つの経営レンタルには可変レンタル支払いが含まれており、主に公共エリアの維持、税収、公共事業費用と関係がある。当社にも一年以下の短期経営賃貸契約があります。
融資リース
2022年2月に龍沙と締結した龍沙SOWは埋め込み借款を含み，製造手配の契約期間内に，当社はサプライヤーの製造施設や設備の一部を独占的に使用·制御するためである。リースは2022年9月30日までの3カ月以内に発効し，当時適用されていた製造施設や設備は当社の独占使用および制御下でcGMP生産が可能であった。この手配は、会社が以下のような理由で早期に終了することができるようにします
当社は実行可能な方便を選択し、リース構成部分とリース構成部分に関する非リース構成部分を1つのリース構成部分に統合したが、購入在庫に関する非リース構成部分は除外した。関連するROU資産は研究·開発活動のために購入された資産であり，今後他の用途はないため，ただちに費用を計上する。
龍砂SOWに含まれる条項や条件は，製造手配下で提供されるサービスの性質によって変化する可能性がある.当社は2023年6月30日までの6ヶ月以内に当該等の変更を評価し、当該等の変更により既存のリース契約を改訂することを決定した。会社は契約中の残りの対価格を再計量·再分配し、修正日に分類を再評価した。
同社の総レンタルコストは以下の通り(千で計算)
|
6月30日までの3ヶ月間 |
|
|
6月30日までの6ヶ月間 |
|
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2023 |
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2022 |
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2023 |
|
2022 |
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融資リースコスト： |
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||||
資産を使用して、未来には他の用途はありません |
$ |
( |
) |
$ |
— |
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$ |
|
$ |
— |
|
|
使用権資産の償却 |
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— |
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— |
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賃貸負債利息 |
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— |
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— |
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||||
リースコストを経営する |
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短期賃貸コスト |
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可変リースコスト |
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総賃貸コスト |
$ |
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$ |
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$ |
|
$ |
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||||
将来の最低賃貸支払いは以下の通りです(千単位)2023年6月30日：
|
賃貸借契約を経営する |
|
融資リース |
|
||
2023年の残り時間 |
$ |
|
$ |
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2024 |
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|
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2025 |
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|
— |
|
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2026 |
|
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— |
|
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2027 |
|
|
— |
|
||
2028 |
|
|
— |
|
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その後… |
|
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— |
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賃貸支払総額 |
|
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もっと少ない： |
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**テナント改善インセンティブ |
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( |
) |
— |
|
|
**利息を計上する |
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( |
) |
|
( |
) |
賃貸負債総額の現在価値 |
$ |
|
$ |
|
||
レンタルに関する補足キャッシュフロー情報は以下の通り(千計)：
21
|
6月30日までの6ヶ月間 |
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2023 |
|
2022 |
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*計量リース負債に含まれる金額の現金： |
|
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**ファイナンスリースの営業キャッシュフロー |
$ |
|
$ |
— |
|
|
**運営リースからの運営キャッシュフロー |
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*融資リースから融資キャッシュフローを取得 |
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|
— |
|
||
新たな融資リース負債と引き換えに使用権資産を獲得する |
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|
— |
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取得した使用権資産を新たな経営賃貸負債と交換する |
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加重平均残存賃貸条項と割引率は以下のとおりである2023年6月30日：
*加重平均残余賃貸期間-融資リース |
|
*加重平均残余賃貸期間-レンタルの営業 |
|
*加重平均割引率-融資リース |
|
*加重平均割引率-営業レンタル |
10.転換可能な優先株式および株主資本の償還
“市場で”の製品計画
2023年5月、会社はStifel，Nicolaus&Company(Stifel，Nicolaus&Company，Stifel)と市場(ATM)発売計画について販売協定(販売協定)を締結し、この計画により、会社は時々経営陣から適宜会社普通株を発行·売却することができ、総発売金額は最高$に達する
ギレドSPA
2023年1月26日、当社は共同で発行·販売する
普通株
普通株ごとに所有者に権利を持たせる
会社がいかなる清算または解散が発生した場合には、普通株式の保有者は、合法的に分配可能な会社資産を得る権利がある。
転換可能優先株を償還する
会社の2022年2月の初公募株に関連して、会社が転換可能な優先株を償還できるすべての流通株は、当時有効な適用転換割合で自動的に普通株に変換された。会社の流通株優先株を
11.株式の給与
会社の2017年株式インセンティブ計画(“2017計画”)は、会社従業員、取締役、コンサルタントに奨励的株式オプション、非法定株式オプション、株式付加価値権、制限株式奨励を付与することを規定している。2017年は2022年株式インセンティブ計画(2022年計画)の発効前の営業日に終了する予定で、将来の奨励の付与に関連しています。2022年は2022年2月3日に発効する予定で、会社員に奨励的株式オプションを付与し、会社員、取締役、コンサルタントに非法定株式オプション、株式付加価値権、制限株、制限株式単位(RSU)と業績奨励を付与することが規定されている。
22
2023年6月30日までの合計n“2022年計画”による配当奨励発行可能な普通株式数は
奨励タイプ別の株式ベースの報酬支出は以下の通り(千単位)
|
6月30日までの3ヶ月間 |
|
6月30日までの6ヶ月間 |
|
||||||||
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2023 |
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2022 |
|
2023 |
|
2022 |
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株式オプション |
$ |
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$ |
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$ |
|
$ |
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||||
制限株式単位 |
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制限株式単位-最高経営責任者 |
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ESPP |
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— |
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株式に基づく報酬総支出 |
$ |
|
$ |
|
$ |
|
$ |
|
||||
簡明合併業務と総合損失表に反映される株式補償費用は以下の通り(千計)
|
6月30日までの3ヶ月間 |
|
6月30日までの6ヶ月間 |
|
||||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
2023 |
|
2022 |
|
||||
研究開発 |
$ |
|
$ |
|
$ |
|
$ |
|
||||
一般と行政 |
|
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|
|
||||
株式に基づく報酬総支出 |
$ |
|
$ |
|
$ |
|
$ |
|
||||
株式オプション
2017年計画と2022年計画により付与された株式オプションは終了至れり尽くせり
“2017年計画”と“2022年計画”奨励株式オプション活動の概要は以下の通り
|
未償還と行使可能なオプション |
|
||||||||||
|
未償還オプションに拘束された株 |
|
重みをつける |
|
重みをつける |
|
骨材 |
|
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2023年1月1日現在の未返済金 |
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$ |
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|
|
$ |
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||||
付与したオプション |
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没収されたオプション |
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( |
) |
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|
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|||
行使のオプション |
|
( |
) |
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|
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|||
2023年6月30日現在の未返済債務 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
||||
2023年6月30日から行使可能 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
||||
23
制限株式単位(RSU)
2022計画によると付与されたRSUは通常毎年あるいは…
以下は、2022年計画に基づいて授与される賞のRSU活動の概要であり、CEOに付与された2023年RSU賞および2021年RSU賞は含まれていない(以下の定義)
|
傑出賞を受賞した株 |
|
加重平均付与日公正価値 |
|
||
2023年1月1日現在の未返済金 |
|
|
$ |
|
||
承認済みRSU |
|
|
|
|
||
帰属のRSU |
|
( |
) |
|
|
|
没収されたRSU |
|
( |
) |
|
|
|
2023年6月30日現在の未返済債務 |
|
|
$ |
|
||
制限株式単位-最高経営責任者
2023年RSU賞
2023年1月に会社は
サービス条件
2023年RSU賞を授与されたサービス条件は、最高経営責任者が任意の業績および市場条件を実現することで会社に雇用され続けることを要求します。
性能条件
2023年にRSU賞を付与した表現条件は，制御イベントの変更を完了することが要求される.
市況
2023年RSU賞を授与する市場条件は、企業の時価ハードルを評価することに関連しており、具体的には
会社価値は2023年RSU賞授与後毎年6月30日と12月31日に計量され，会社の企業価値を代表する
制御権変更事件の会社価値は制御権変更の日に計測され，代表買収側は制御権変更終了時に制御権変更に関連する会社普通株に支払われる取引対価格総額である
同社は、モンテカルロシミュレーションモデルを使用して、2つのホームスキームのそれぞれの場合、付与日において2023年のRSU賞の公正な価値を推定する。モンテカルロシミュレーションモデルを2つの帰属シナリオに適用するには、以下を含む様々な主観的仮定が必要である
24
同社は第三者評価報告を用いて2023年のRSU賞の公正価値を決定した。同社はいくつかの客観的と主観的要素を考慮し、各種状況の加重確率、経営と財務業績、及び全体と業界特定の経済見通しなどの要素を含む。2つの帰属の場合における2023年のRSU賞の付与日公正価値を決定するためのモンテカルロスシミュレーションモデルの仮定は以下のとおりである
|
|
半年度測定基準 |
|
支配権の変化 |
奨励終了日の時間 |
|
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||
株式変動性 |
|
|
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無リスク金利 |
|
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||
2023年RSU賞の公正価値(千) |
|
$ |
|
$ |
会社は公正価値#ドルを使用して株式ベースの報酬支出を確認し始めた
2021年RSU賞
2021年6月に会社は
サービス条件
2021年RSU賞を授与されたサービス条件は、最高経営責任者が任意の業績および市場条件を実現することで会社に雇用され続けることを要求します。
性能条件
2021年RSU賞を授与する業績条件は、(I)制御権変更事件を完了し、(Ii)初の公開発売会社株の引受決定承諾を完了し、公開取引取引所での会社株の直接上場または直接配給を完了するか、または特殊目的買収会社との合併または合併を完了し、その中にまだ存在または親会社の株式が国家証券取引所(IPO)に上場するか、または(Iii)IPO後に制御権が変化することを含む。当社は2022年2月に株式募集を完了した後、株式募集実績条件を満たしている。
市況
2021年のRSU賞の帰属の市場条件は、測定時に適用される帰属シナリオに特に依存する会社価値の閾値に関する。
25
会社価値は，初公募後毎年6月30日と12月31日(適用禁止期間制限)に計量され，会社の企業価値を代表する。会社の企業価値を決定する方法と半年度計量日の帰属敷居は2023年RSU賞と同様である。
統制権変更の会社価値は支配権変更の日に計量される。日付変更時に会社価値と帰属敷居を決定する方法は，2023年奨励下の方法と同様である。
同社は、モンテカルロシミュレーションモデルを使用して、3つのホームスキームのそれぞれの場合、付与日において2021年のRSU賞の公正な価値を推定する。
2022年2月に株式募集を完了した後、2021年にRSU賞の募集業績条件が満たされ、当社は株式ベースの報酬支出を加速帰属方式で確認し始めた
12.所得税
同社は#ドルの所得税割引を記録している
2023年6月30日までの3カ月と6カ月の間に得られる客観的な証拠によると、同社は、数年前に発生した米国の損失の税収割引が実現できない可能性が高いとしている。そのため同社は
13.普通株主の1株当たり純損失
会社の潜在的希薄化証券には、普通株の購入、転換可能な優先株を償還可能な制限的普通株、制限株式単位、制限株式単位のオプションがある--幹部当社の潜在的希薄化証券は、その影響が逆薄になるため、1株当たりの純損失の計算から除外されている。したがって、普通株株主が基本純損失を占めるべきであることと希釈後の1株当たり純損失を計算するための発行済み普通株加重平均は同じである。計算期間中に普通株主が1株当たりの純損失を占めるべきである場合、同社は、これらの株式を計上すると逆償却効果が生じるため、期末既発行金額に基づいて申告された潜在的な普通株は含まれていない
|
6月30日までの3ヶ月間 |
|
6月30日までの6ヶ月間 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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普通株購入オプション |
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早期に行使された制限普通株の未帰属株式 |
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— |
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— |
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制限株式単位 |
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制限株式単位--幹事を実行する |
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従業員持株計画(ESPP) |
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— |
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— |
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合計する |
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26
プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と経営実績。
以下の財務状況と経営結果の議論と分析、および当社の2023年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月のForm 10-Q四半期報告書の他の部分に含まれる簡明な総合財務諸表およびその関連注釈、ならびに2022年12月31日までのForm 10-K年度報告書に含まれる監査された総合財務諸表およびその関連注釈をご覧ください。本議論および分析に含まれるいくつかの情報または本Form 10-Q四半期報告における他の情報は、リスクおよび不確定要因に関する前向きな陳述を含む、我々の業務計画および戦略に関する情報を含む。あなたは“前向きな陳述に関する特別な説明”と題する節および第2の部分1 A項(リスク要因)を読むべきであり、議論は、以下の議論および分析における前向きな陳述によって説明または示唆された結果とは大きく異なる我々の実際の結果をもたらす重要な要素をもたらす可能性がある。説明を容易にするために、以下のテキストでは、いくつかの数字を四捨五入した。私たちの歴史的結果は必ずしも未来のどの時期に予想される可能性のある結果を代表するとは限らない。
概要
我々は臨床段階のバイオテクノロジー会社であり，癌や他の不治の病患者のために革新的な免疫療法を開発することで細胞療法を再想像している。細胞療法は医学の先端的な柱の一つであると信じており，より安全で効率的で広く得られる細胞療法を設計することでヒトの進歩を促進することが使命である。これまで細胞療法は利点を示してきたにもかかわらず，細胞療法は主に既存の生物構造に限られており，それらの影響や機会を制限している。著者らの新規合成結合足場、D-ドメインは、伝統的なキメラ抗原受容体T細胞(CAR-ts)の制限を克服することを目的としている。現有の細胞治療方案の多くは生物に基づく単鎖可変領域(ScFv)結合ドメインを使用し、よく製造が困難であり、限られた患者に有利であり、よく高毒性を招き、しかも治療適応における適用性は比較的に狭い。我々は、“ddCARs”と呼ばれる典型的な単回輸液カートリッジと“ARC-SPARX”と呼ばれる用量および制御可能な共通カートリッジを含む新しいD-DOMAIN動力細胞療法を設計することによって、血液病、固形腫瘍および腫瘍以外の適応、例えば自己免疫疾患を治療することができると信じている。
著者らの主導計画はBCMAに対するddCAR候補製品であり、“CART-ddBCMA”と呼ばれ、現在著者らは再発或いは難治性多発性骨髄腫(RRMM)患者に対する肝心な2期“Immagine-1”試験中に評価を行っている。我々の共同開発/共同商業化協力協定により、ジリッドのKite Pharma Inc.(Kite)とCart-dBCMAのパートナーシップを構築した(本Form 10-Q四半期報告では以下“運営結果の構成要素-収入”の節でより詳細に述べている)。我々はまた、CD 123が再発または難治性急性骨髄性白血病(AML)と高リスク骨髄異形成症候群(MDS)の治療を目指している2つの臨床段階のARC−SPARX計画、一期試験でRRMM中のBCMA、および我々が所有するACLX-002を開発している。
設立以来、私たちは私たちの候補製品を発見して開発するためにほとんどの資源を投入した。今まで、私たちは深刻な運営損失を発生させた。2023年6月30日と2022年6月30日までの6ヶ月間の純損失はそれぞれ5120万ドルと5680万ドルだった。2023年6月30日までの累計赤字総額は3.7億ドル。これらの損失は，主に研究や開発活動に関するコストと我々の業務に関する一般的かつ行政的コストによるものである.予測可能な未来には、巨額の費用と増加する運営損失が引き続き発生することが予想され、私たちの純損失は異なる時期に大きく変動する可能性があり、これは私たちが計画している研究·開発活動のタイミングと支出にかかっている。私たちは私たちが行っている活動によって、私たちの運営費用と資本需要が大幅に増加すると予想しています
27
したがって、私たちは引き続き私たちの候補製品と私たちのプラットフォームを開発し、私たちの持続的な運営を支援するために多くの追加資金を必要とするだろう。私たちが製品収入を作る能力は、私たちの1つ以上の候補製品の成功的な開発、規制承認、最終商業化にかかっているだろう。私たちは製品販売から相当な収入を得ることができる前に、公開または私募株式発行、債務融資、マーケティング、流通手配、他の協力、戦略連合、許可手配を通じて私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちはもっと多くの資金を集めることができないかもしれないし、優遇条件でこのような合意や手配を達成できないかもしれません。もしあれば。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条件で十分な資金を得ることができなければ、私たちの業務、経営結果、または財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの製品開発または将来の商業化努力を延期、減少、または廃止させることができるかもしれない。私たちはまた、私たちが自分で開発し、マーケティングしたい候補製品を開発し、マーケティングする権利を与えることを要求されるかもしれない。私たちの未来の資金需要の額と時間は、私たちの発展努力の速度と結果を含む多くの要素に依存するだろう。私たちはあなたに保証することはできません。私たちは永遠に利益を上げたり、経営活動から正のキャッシュフローを生成します。
私たちが予想している運営現金需要と資本支出によると、私たちは現在の現金と現金等価物、および有価証券への投資は2026年の運営に資金を提供するのに十分だと信じている。
最近の融資
2023年5月、Stifel，Nicolaus&Company(Stifel，Nicolaus&Company，Stifel)と市場発売計画について販売契約(販売契約)を締結し、この計画により、私たちは時々、私たちの普通株の株式の発行と売却を決定することができ、総発売金額は3億5千万ドルに達した。Stifelは私たちの販売代理として、私たちの指示に基づいて、時々商業的に合理的な努力で普通株を販売します。我々は、販売契約に従って任意の普通株を売却する総収益の3.0%をStifelに支払い、通常の賠償および出資権、および締結協定に関連する特定の費用の補償をStifelに提供することに同意した。2023年6月30日まで、この手配によると、私たちの普通株はまだ販売されていません。
2023年1月，我々はKite協力協定について署名した普通株購入プロトコル(Gilead SPA)により，Gilead Sciences，Inc.(Gilead)に3，478，261株の普通株を発行·売却し，総購入価格は1.0億ドルであった.
最新の発展動向
2023年8月14日、私たちはアメリカ食品医薬品局(FDA)が私たちの第二段階“Immagine-1”試験の一部の臨床保留を解除し、CART-ddBCMAのRRMM患者に対する治療を評価したことを発表した。2023年6月19日に臨床保留が発表される最初の通知の前に、最近1人の患者が死亡し、Cart ddBCMA輸液資格を満たしていない患者を臨床試験場所で治療し、その後、私たちの試験案と衝突した方法で患者を管理した。われわれは最近この患者の最終剖検報告を受け，死亡原因は骨髄生検による出血であることが確認された。予防·管理試験における有害事象リスクに関する試験案の修正についてFDAと合意した後，試験を一時停止した。プロトコルコンプライアンスを強化する重要な努力として，臨床サイトの再訓練を行った。また，FDAは，われわれの試験中の被験者が分離とCAR−T注入(ブリッジ療法とも呼ばれる)との間で治療を受ける治療選択範囲を拡大することを可能にし，われわれのレジメンを現在の臨床現場とよりよく一致させた。
私たちはKiteのパートナーと協力して、Immagine-1のスクリーニングと登録を回復している。重要なのは、一部の臨床試験期間中に、FDAが試験に参加した17人の患者の用量を承認したため、患者に投与を継続することである
28
臨床で放置されるまで投与されていない。2024年下半期にImmagine−1試験の予備データを発表する予定である。また，Kiteに加えて，Immagine−1試験の登録完了後にImmagine−2試験の登録を開始する予定である。
経営成果の構成部分
収入.収入
私たちはまだ製品販売から何の収入も得ておらず、近い将来もそうしない予定です。我々の収入には，我々がKiteと協力して手配してくれた研究や開発のために確認した収入が含まれており，総推定取引価格に適したコストでコストパーセントを確認している.将来的には、この手配に基づいて受け取った支払いから収入を得ることができ、前払い費用、許可料、マイルストーンに基づく支払い、研究開発事業の精算など、他の協力協定からの収入を確認することができる。前述したように、吾らはKiteと協力協定に署名し、この合意に基づいて収入が生じることを期待しているが、当社10-Q表季報第I部分第1項の簡明総合財務諸表付記6-連携協定に記載されている総推定取引価格に制限されなければならない。
運営費
研究開発費は我々の運営費の大きな部分を占めており，主に我々のCart−ddBCMA計画，我々のARC−SPARX候補製品の開発，進行中の他の候補製品の発見と開発に関する外部と内部コストが含まれている。
外部費用には、
内部費用には、賃金、関連福祉、研究開発機能に従事する従業員の株式給与支出を含む従業員関連のコストが含まれる。
私たちは研究開発費が発生している間に研究開発費を支出する。私たちは個々の計画に基づいて外部コストを追跡して、主要な候補者を選択することから始める。項目に割り当てられていない外部コストは臨床前コストと発見コストに分類される。我々は計画どおりに内部コストを追跡しないが，これらのコストは複数のプランに配置されているため，単独では分類しない.
私たちはすでに龍沙製造サービス協定で埋め込まれたレンタル契約を決定しました。製造手配の契約期間内に、私たちはサプライヤーの製造施設と設備の一部を独占的に使用して制御します。私たちは実際の便宜策を選択し、レンタル部分と非レンタル部分を単独のレンタル部分として計算します。レンタルは2022年に始まり、当時適用されていた製造施設や設備は、私たちの独占的な使用と制御の下でcGMP生産に利用することができる。
臨床開発後期の候補製品は通常早期段階の製品開発コストよりも高いが，これは主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。したがって、私たちは予測可能な未来に、私たちの研究開発費用が大幅に増加すると予想している。なぜなら、私たちは臨床開発、規制承認手続き、商業発売活動を通じてCart-dBCMAを推進し続ける；ACLX-001とACLX-002の拡張を含む私たちのARC-SPARX候補製品を開始または継続して推進し、私たちのパイプラインを拡大するためにより多くの候補製品を発見し、開発し続ける；私たちの知的財産権の組み合わせを維持、拡大、保護、実行し、より多くの人員を募集する。
29
我々の候補製品の開発成功は非常に不確実性が高く、現在、どの候補製品の開発を完了し、監督部門の承認を得るために必要な努力の性質、時間、見積もりコストを正確に予測することは不可能であると考えられる。もし私たちの候補製品が引き続き臨床試験に入り、より大規模と後期の臨床試験に入ると、私たちの費用は大幅に増加し、もっと変わりやすいかもしれない。私たちはまたいつ(もしあれば)私たちの候補製品から収入を得てこれらの費用を相殺することを予測できません。私たちの候補製品の開発はまだ初期段階にあるので、最終的に製品販売から相当な収入を得る能力は多くの要素に依存します
これらの要素のどのような結果のいかなる変化も、私たちの候補製品開発に関連するコスト、タイミング、生存能力、および製品販売から相当な収入を創出する能力に著しく影響する可能性があります。
一般と行政費用
一般と行政費用には、主に行政、財務、行政機能者の給料、関連福祉、株式ベースの給与費用が含まれる。一般および行政費用には、分配された施設、減価償却および他の費用も含まれ、研究開発費に含まれていない直接または分配された施設賃貸料および維持費用、保険費用、ならびに法律、特許、相談、投資家および広報、会計および監査サービスの専門費用が含まれる。
私たちは、私たちが会社の成長を支援するために従業員を増やすことに伴い、私たちの一般的かつ行政的費用が増加すると予想している。上場企業のために会計、監査、法律、規制、コンプライアンス、役員と役人保険、投資家と広報に関する大幅な増加費用が発生するため、私たちの一般的かつ行政費用は大幅に増加することが予想されます。
その他の収入
その他の収入には、主に割引価格で購入した投資の増加、私たちの現金と現金等価物で稼いだ利息、制限された現金と有価証券、そして私たちの融資リース義務に関する利息支出が含まれています。
所得税を支給する
30
同社は2023年6月と2022年6月までの3ヶ月と6ヶ月でそれぞれ30万ドルとゼロの所得税割引を記録し、2022年同期の所得税割引はゼロとなった。
2023年6月30日までの3カ月と6カ月の間に得られる客観的な証拠によると、同社は、数年前に発生した米国の損失の税収割引が実現できない可能性が高いとしている。このため、同社は2023年6月30日までに発生した米国の赤字の税収割引を記録していない。有効税率と法定税率との主な違いは、会社の米国赤字の評価支出と関係がある。
経営成果
2023年6月30日までと2022年6月30日までの3ヶ月間の比較
|
6月30日までの3ヶ月間 |
|
|||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
$Change |
|
|||
協力収入 |
$ |
14,302 |
|
$ |
— |
|
$ |
14,302 |
|
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
28,327 |
|
|
22,083 |
|
|
6,244 |
|
一般と行政 |
|
15,535 |
|
|
9,207 |
|
|
6,328 |
|
総運営費 |
|
43,862 |
|
|
31,290 |
|
|
12,572 |
|
運営損失 |
|
(29,560 |
) |
|
(31,290 |
) |
|
1,730 |
|
*利息収入、純額 |
|
6,304 |
|
|
521 |
|
|
5,783 |
|
*支払利息を削減します |
|
(880 |
) |
|
(3 |
) |
|
(877 |
) |
その他の収入、純額 |
|
5,424 |
|
|
518 |
|
|
4,906 |
|
所得税前損失 |
|
(24,136 |
) |
|
(30,772 |
) |
|
6,636 |
|
*所得税の割引 |
|
(282 |
) |
|
- |
|
|
(282 |
) |
純損失 |
$ |
(23,854 |
) |
$ |
(30,772 |
) |
$ |
6,918 |
|
研究と開発費
研究開発費は以下の部分からなる(千計)
|
6月30日までの3ヶ月間 |
|
|||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
$Change |
|
|||
外部コスト： |
|
|
|
|
|
|
|||
Cart-ddBCMA |
$ |
13,830 |
|
$ |
9,090 |
|
$ |
4,740 |
|
ACLX-001 |
|
718 |
|
|
2,348 |
|
|
(1,630 |
) |
ACLX-002 |
|
1,504 |
|
|
1,101 |
|
|
403 |
|
他の研究と開発コスト |
|
785 |
|
|
3,135 |
|
|
(2,350 |
) |
外部総コスト |
|
16,837 |
|
|
15,674 |
|
|
1,163 |
|
内部コスト |
|
11,490 |
|
|
6,409 |
|
|
5,081 |
|
研究開発費総額 |
$ |
28,327 |
|
$ |
22,083 |
|
$ |
6,244 |
|
2023年6月30日までの3カ月間の研究開発費は2830万ドルだったが、2022年6月30日までの3カ月は2210万ドルと620万ドル増加した。総研究開発費の増加は主に2023年6月30日までの3カ月であり，2022年6月30日までの3カ月と比較して，われわれの多発性骨髄腫計画CART−ddBCMA関連の外部コストは増加し，合計470万ドルであったが，われわれのACLX−001計画と他の臨床前パイプライン計画に関するコスト減少によって相殺された。内部コストが510万ドル増加した要因は，2022年6月30日までの3カ月と比較して，2023年6月30日までの3カ月間の人事関連コストが合計300万ドル増加し，施設·設備コストが100万ドル増加したためである。
一般と行政費用
2023年6月30日までの3カ月間、一般·行政費は1550万ドルだったが、2022年6月30日までの3カ月は920万ドルと630万ドル増加した。これは主に人事関連費用が510万ドル増加し、主に株式ベースの報酬が420万ドル増加し、コンサルティング、法律、保険、会計、監査サービスに関する専門費用が120万ドル増加したためである。 S
31
2023年6月30日までと2022年6月30日までの6ヶ月間の比較
次の表は私たちの行動結果(千計)をまとめています
|
6月30日までの6ヶ月間 |
|
|||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
$Change |
|
|||
協力収入 |
$ |
32,213 |
|
$ |
— |
|
$ |
32,213 |
|
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
61,258 |
|
|
40,139 |
|
|
21,119 |
|
一般と行政 |
|
30,972 |
|
|
17,241 |
|
|
13,731 |
|
総運営費 |
|
92,230 |
|
|
57,380 |
|
|
34,850 |
|
運営損失 |
|
(60,017 |
) |
|
(57,380 |
) |
|
(2,637 |
) |
*利息収入、純額 |
|
10,772 |
|
|
574 |
|
|
10,198 |
|
*支払利息を削減します |
|
(1,906 |
) |
|
(7 |
) |
|
(1,899 |
) |
その他の収入、純額 |
|
8,866 |
|
|
567 |
|
|
8,299 |
|
所得税前損失 |
|
(51,151 |
) |
|
(56,813 |
) |
|
5,662 |
|
*所得税の規定 |
|
47 |
|
|
- |
|
|
47 |
|
純損失 |
$ |
(51,198 |
) |
$ |
(56,813 |
) |
$ |
5,615 |
|
研究と開発費
研究開発費は以下の部分からなる(千計)
|
6月30日までの6ヶ月間 |
|
|||||||
|
2023 |
|
2022 |
|
$Change |
|
|||
外部コスト： |
|
|
|
|
|
|
|||
Cart-ddBCMA |
$ |
33,913 |
|
$ |
17,112 |
|
$ |
16,801 |
|
ACLX-001 |
|
1,380 |
|
|
4,070 |
|
|
(2,690 |
) |
ACLX-002 |
|
2,369 |
|
|
2,393 |
|
|
(24 |
) |
他の研究と開発コスト |
|
1,694 |
|
|
5,557 |
|
|
(3,863 |
) |
外部総コスト |
|
39,356 |
|
|
29,132 |
|
|
10,224 |
|
内部コスト |
|
21,902 |
|
|
11,007 |
|
|
10,895 |
|
研究開発費総額 |
$ |
61,258 |
|
$ |
40,139 |
|
$ |
21,119 |
|
2023年6月30日までの6カ月間の研究開発費は6，130万ドルだったが、2022年6月30日までの6カ月は4，010万ドルと2，120万ドル増加した。総研究開発費の増加は主に2023年6月30日までの6カ月であり，2022年6月30日までの6カ月と比較して，われわれの多発性骨髄腫計画Cart−dBCMAに関する外部コストは1680万ドル増加したが，われわれのACLX−001計画と他の臨床前パイプライン計画に関するコスト減少によって相殺された。内部コストが1，090万ドル増加した要因は，2022年6月30日までの6カ月と比較して，2023年6月30日までの6カ月間で，人事に関する総コストが850万ドル増加し，施設や設備コストが2.3ドル増加したためである。
一般と行政費用
2023年6月30日までの6カ月間の一般·行政費は3100万ドルだったが、2022年6月30日までの6カ月は1720万ドルと1380万ドル増加した。これは主に、株式給与の850万ドルの増加と、コンサルティング、法律、保険、会計、監査サービスに関する専門費用の160万ドルの増加を含む1070万ドルの人事関連費用の増加によるものである。
2021年には、従業員数の増加により、ELLに関するコストが16ドル、430万ドル増加しました
流動性と資本資源
成立以来、純損失と運営キャッシュフローが負となる状況が発生しており、今後も大量の追加損失が予想される。2023年6月30日現在、私たちは5.065億ドルの現金と現金等価物および有価証券を持っています。本四半期報告書Form 10-Qを提出した日までに、すべての現金、現金等価物、有価証券を使用して制御することができます。
今まで、私たちはまだどんな製品収入も発生していない。私たちは規制部門の承認を得て、私たちのすべての候補製品を商業化しなければ、製品販売から何の意味のある収入も得られないと予想します
32
Kiteとの協力協定は、総推定取引価格までの収入を生成するだろう。私たちはまた第三者と他の協力合意に到達する可能性があり、私たちはいつ、または何の合意に達するかどうか分からない。私たちは予測可能な未来に引き続き大きな損失を受けることが予想され、私たちが引き続き私たちの候補製品を開発し、規制部門の承認を求め、任意の承認された製品の商業化を開始するにつれて、損失が増加することが予想される。私たちは新製品の候補製品開発に関連するすべてのリスクに支配されています。私たちは予測できない費用、困難、複雑な状況、遅延、その他私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある未知の要素に遭遇する可能性があります。また、上場企業として追加的な運営コストが発生すると予想されています。受け入れ可能な条件で、私たちは十分な資金を得ることができないかもしれないし、全く持っていないかもしれない。
私たちが予想している運営現金需要と資本支出によると、私たちは現在の現金と現金等価物、および有価証券への投資は2026年の運営に資金を提供するのに十分だと信じている。
キャッシュフロー
次の表は、以下の各期間の主要な現金源と用途(千計)をまとめています
|
6月30日までの6ヶ月間 |
|
||||
|
2023 |
|
2022 |
|
||
経営活動提供の現金純額 |
$ |
159,427 |
|
$ |
(55,134 |
) |
投資活動のための現金純額 |
|
(15,502 |
) |
|
(69,876 |
) |
融資活動が提供する現金純額 |
|
95,561 |
|
|
261,019 |
|
現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
$ |
239,486 |
|
$ |
136,009 |
|
経営活動
2023年6月30日までの6カ月間，経営活動が提供した現金純額は1.594億ドルであり，主にKite協力協定に関する契約負債2.334億ドルおよび非現金費用純額1，860万ドルであったが，本グループの純損失5，120万ドルおよびその他の運営資産および負債の純減少4，140万ドルに相殺された。
2022年6月30日までの6カ月間の経営活動に用いられた現金純額は5，510万ドルであり，主な原因は我々の純損失5，680万ドルおよび運営資産と負債の純変化960万ドルであったが，以下の非現金費用によって部分的に相殺された
財産と設備の減価償却と償却、経営賃貸費用、有価証券割増と割引の償却、および株式ベースの報酬は計1130万ドル。
投資活動
2023年6月30日までの6カ月間、投資活動のための現金純額は1550万ドルで、販売可能証券の1.621億ドルおよび不動産や設備購入による820万ドルだったが、販売可能証券の満期収益1億549億ドルはこの純額を相殺した。
2022年6月30日までの6ヶ月間、投資活動のための現金純額は6990万ドルであり、これは6930万ドルの有価証券および60万ドルの実験室設備の純購入によるものである。
融資活動
2023年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した現金純額は9，560万ドルで、主に1株28.75ドルで3，478，261株の普通株を発行·売却した純収益1.0億ドルと、株式オプションの行使と従業員の株式購入計画に基づいて株を発行した収益390万ドルが、融資リース項目の合計830万ドルの支払いによって相殺されたためである。
2022年6月30日までの6カ月間で，融資活動が提供した現金純額は2.61億ドルであり，主に我々の初公募株の一部として普通株を発行した純収益1.292億ドル，私募の一部として普通株を発行した純収益1000万ドル，後続公開の一部である普通株発行の純収益1.215億ドル，株式オプション行使収益40万ドルであった。
契約義務とまたは事項
2023年6月30日現在、従来の契約義務や承諾と比較して実質的な変化はありません
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2022年12月31日までの年次報告Form 10−Kで開示されているが，竜砂に支払われる最低取消不可コストを除くと，2023年6月30日現在で約5870万ドルである。
重要な会計政策と試算
私たちの簡明な総合財務諸表はアメリカ公認会計原則(GAAP)に基づいて作成された。簡明な総合財務諸表及び関連開示資料を作成する際に、私たちは資産、負債、コスト及び支出の届出金額、及び簡明総合財務諸表の中で開示或いは資産及び負債を影響するために推定と判断を行う必要がある。我々は歴史的経験，既知の傾向や事件，および当時の状況では合理的と考えられる様々な他の要因に基づいて推定し，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源からは明らかではないように見える。私たちは定期的に私たちの推定と仮定を評価する。私たちの実際の結果はこのような推定とは違うかもしれない。
肝心な会計推定は公認会計原則に基づいて作成した推定であり、このような推定は重大な程度の推定不確定性に関連し、そしてすでに或いは著者らの財務状況或いは経営業績に重大な影響を与える可能性がある。我々のキー会計政策と推定の概要については、2022年12月31日現在のForm 10-K年度報告の第2部、第7項-経営陣の財務状況及び運営結果の検討及び分析を参照されたい。2023年6月30日までの6ケ月以内に、著者らの主要な会計政策と推定は重大な変動がなく、ただ当社の簡明総合財務諸表付記2に開示された収入及び所得税に関連する政策及び推定を除いて、このような変動は本四半期報告10-Q表の第I部分の第1項に掲載され、以下に開示される。
収入確認
著者らは、私たちの協力協定が会計基準編纂(ASC)テーマ808、協力手配(ASC 808)の制約を受けているかどうかを評価し、それらが共同経営活動に関連しているかどうか、及び双方が積極的に手配に参加し、共同経営活動の商業成功に依存する重大なリスクとリターンに直面しているかどうかに基づいている。ASC 808の範囲に属する範囲内に配置されている場合、ASC主題606、クライアントとの契約収入(ASC 606)における会計単位ガイダンスを適用して、異なる履行義務を識別し、次いで、各異なる履行義務に顧客関係があるか否かを決定する。合意で約束された貨物またはサービスが顧客に関連しているかどうかが判断された場合、ASC 606におけるガイダンスが適用される。プロトコル内の異なるバンドルされた商品またはサービスの一部がクライアントに属さない場合、課金単位はASC 606の範囲内ではなく、課金単位の確認および計量は、権威ある会計文書に対するクラス比に基づくべきであるか、または適切なクラス比がない場合、合理的で合理的かつ一貫して適用される会計ポリシーに基づいて選択されるべきである。
顧客が契約で約束した商品やサービスのコントロール権を獲得した場合、その金額は、これらの商品やサービスから得たい対価格を反映していることを確認します。顧客と締結された契約については、(I)顧客との契約を決定するステップ(S)、(Ii)契約における履行義務を決定するステップ、(Iii)取引価格を決定するステップ、(Iv)契約に取引価格を割り当てる履行義務、および(V)各履行義務を履行するときに収入を確認するステップの5つのステップを実行する。私たちが顧客に転送する商品やサービスと交換するために、私たちが獲得する権利のある価格を受け取る可能性がある場合にのみ、5段階モデルを契約に適用します。顧客と契約を締結する会計作業の一部として、契約で決定された各履行義務の独立販売価格を決定するための判断が必要な仮説を立てなければならない。そして，履行義務ごとの推定独立販売価格に基づいて総取引価格を履行義務ごとに割り当てる.そして，履行義務を履行する際にそれぞれの履行義務に割り当てられた取引価格の金額が収入であることを確認した.
もし契約で約束された価格に可変金額が含まれている場合、約束された商品やサービスを顧客に移転するために、私たちが獲得する権利があると推定します。我々は，期待値手法や最尤数法を用いることで変数の対価格額を決定する.私たちは制限されない推定可変対価金額を取引価格に計上します。取引価格に含まれる金額は、確認された累積収入が大きく逆転しない可能性が高い金額です。その後の各報告期間が終了した場合，吾らは取引価格に含まれる変動対価格推定および任意の関連制限を再評価し，必要に応じて全体の取引価格の推定を調整する.マイルストーン支払いおよび支払い、またはパートナーへの対価格のような可変対価格は、取引価格から除外されるように制限されているかどうかを決定するために評価されなければならない。いずれの調整も調整期間内に累積追跡方式で記録されている.
これらの手配の会計計算は、個々の履行義務に基づく独立販売価格を決定するために判断すべき見積もりと仮定を作成することを要求し、取引価格が契約義務の間でどのように分配されるかを決定する。これらの見積りには，予測された収入やコスト，開発スケジュール，割引率，技術や規制が成功する確率などの項目が含まれる可能性がある.私たちはすべての履行義務を評価して、それがあるかどうかを確認します
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時間や時間とともに推移する。一定期間に履行された業績義務について、適切な進捗評価基準を決定します。進捗測定基準のいかなる変化も、したがって収入の変化は、推定数の変化として記録される。
私たちの協力計画は、(I)許可料、(Ii)開発、規制または商業目標の実現に関連するマイルストーン支払い、(Iii)ライセンス製品の純売上の使用料、(Iv)知的財産権オプションの費用、(V)コスト分担または研究開発(R&D)資金配置、および(Vi)利益および損失分担のうちの1つまたは複数の形態の対価格を有することができる。協力スケジュールの条項に従って払い戻し可能でない前払い費用または受信された他の支払いの一部が継続履行義務に割り当てられた場合、それらは契約負債として記録され、基本履行義務が履行されたときに収入として確認される。私たちが1年以内に履行義務を果たすことを望む場合、私たちは契約負債を流動負債に分類し、私たちが1年以上これらの履行義務を履行することを望む場合、私たちは契約負債を非流動負債に分類する。オプションに起因することができる費用はオプションの満期または行使に延期される。協調プロトコルの変更は、それらが修正を表すかどうか、または新しい契約に計上されるべきかどうかを決定するために評価される。
前払いと許可料
私たちの知的財産権許可が合意で決定された他の履行義務とは異なると判定された場合、許可が許可者に譲渡され、被許可者が許可を使用して利益を得ることができるときに許可に割り当てられた払戻不可能な前払い費用の収入を確認する。他の承諾とバンドルされたライセンスについては，合併履行義務が時間の経過とともに履行されているか，ある時点で履行されているかを決定するために，合併履行義務の性質を判断するために利用し，時間の経過とともに収入を確認するために進展を測定する適切な方法を決定する。私たちは報告期間ごとに進捗指標を評価し、必要に応じて業績指標と関連収入確認を調整する。
可変考慮事項
各報告期間において可変対価格を評価し、それが将来の累積収入沖販売の影響を受けないかどうかを決定するため、取引価格を計上すべきである。可変価格の確認を評価するには判断が必要だ。パートナーに支払うか支払うかの価格は推定され、総取引価格に計上される。会社が今後の期間中に大きな収入逆転が発生しない可能性が高いと結論した場合、可変対価格は取引価格に含まれる。最終的に受け取った実際の対価格金額は会社の見積もりとは異なる可能性があります。
コスト分担
ある協力手配によると、会社はその研究開発費の一部を精算したり、パートナーの研究開発費を精算したりすることができる。可変価格の一部として、会社はパートナーが受け取った精算と支払い、またはパートナーへの精算に対応すると推定している。これらの研究開発サービスが協力パートナーに支払われると、会社はその契約責任を減らす。
顧客オプション
顧客オプション、例えば、許可者がライセンスまたは研究期間を延長することを可能にし、他の研究目標を選択するか、または研究、開発および商業化許可化合物を選択するオプションを、契約開始時に評価して、これらのオプションが顧客に実質的な権利(すなわち、無料または割引によって提供されるオプション商品またはサービス)を提供するかどうかを決定する。顧客選択権が実質的な権利を表す場合、実質的な権利は、手配の開始時に別個の履行義務とみなされる。私たちは独立した販売価格に基づいて取引価格を物権に分配します。対象商品またはサービス(I)が契約中の元の商品またはサービスと同様であり、(Ii)が元の契約条項に従って提供される場合、重大な権利の独立した販売価格を推定する実際の代替方法として、吾らは、顧客から受信されることが予想される対価総額を、顧客に提供されることが予想される全ての商品またはサービスに割り当てる。任意の物質権利に割り当てられた金額は、関連する将来の貨物またはサービス譲渡時またはオプション満了時に収入として確認される。
一里塚払い
手配開始時に，吾らは開発や販売に基づくマイルストーンが達成可能とみなされているかどうかを評価し，最も可能な金額法を用いて取引価格に計上される金額を推定している.大きな収入逆転が起こらない可能性が高い場合、関連価値は取引価格に含まれるだろう。規制承認のような、我々または私たちの協力パートナーの制御範囲内でのマイルストーンの支払いではなく、通常、これらの承認を受ける前に実現可能であるとは考えられない。その後の各報告期間が終了した時点で、これらの開発または販売に基づくマイルストーンを実現する可能性および任意の関連制限を再評価し、必要に応じて調整する
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総成約価格。いずれの調整も累積追跡をもとに記録されており，調整期間の収入に影響を与える.
私たちは事前に指定された開発や規制事件を実現することでマイルストーンを得ることができるので、マイルストーンは可変対価格とみなされる。現在の合意によれば，これらのイベントは我々の制御範囲内ではなく，我々のパートナーの開発活動や規制機関による決定にかかっていると考えられる.したがって、取引相手または規制機関が提出した第三者確認がマイルストーントリガイベントを満たすか、または完了する前に、これらのマイルストーンは取引価格に含まれない。達成の高い不確実性を考慮して、マイルストーンと関連した可変考慮事項は完全に制限されている。これらのマイルストーンの価値は契約に規定されており、実現時に決定され、このマイルストーンの満足と引き換えに、私たちが獲得する権利が期待される対価格金額を反映している。新たな開発候補の発見に成功し、承認され、商業化に成功する過程は非常に不確実である。したがって、私たちがパートナーから得る可能性のあるマイルストーン支払いは、大きなリスクを達成することに関連しているので、これらのマイルストーンを達成する際に、私たちに支払われるべき後続のマイルストーン支払いは収入として確認される。販売の成果に基づくマイルストーン収入については、知的財産権ライセンスを含む契約に関するASC 606-10-55-65の指導に基づいて、製品販売に対応する時期のマイルストーン収入を確認し、ライセンスが製品販売に関連する主要な項目であることを確認する。
印税
販売ベースの特許使用料を含む手配については、販売レベルに基づくマイルストーン支払いを含み、許可が特許使用料に関連する主な項目とみなされている場合には、(I)関連販売が発生した場合、または(Ii)特許権使用料の一部または全部が割り当てられた履行義務が履行された(または部分的に履行されている)ときに収入を確認する。今まで、私たちはその協力計画によって生成されたいかなる専門権使用料収入も確認していない。
収入確認と契約開票の時間が異なる可能性があり、契約資産と契約負債を招く可能性がある。契約資産とは、確認された収入が協力協定によって発行された金額を超え、開票または発行権が無条件になったときに売掛金に移行することである。契約負債とは、協力協定によって確認された収入を超える請求書である。
所得税
私たちは米国会計基準第740-10条に従って所得税を会計処理した。繰延税金資産および負債は、実現時に発効すると予想される税率で計算される推定将来の税務影響を反映するように確認された。繰延税金資産の一部が現金化できない可能性が高い場合、繰延税金資産に関する推定値が記録される予定だ。繰延税項資産と負債は、公布された日の税法と税率変化の影響によって調整される。ASC 740−10は、財務諸表において税務状態が確認される前に達成されなければならない確認閾値を規定し、確認、計量、分類、利息および罰、中期会計、開示および移行問題について指導を提供する。利息と罰金は利息と他の費用の構成要素に分類される。今まで、私たちは評価されなかったし、利息や罰金も支払わなかった。不確定な税務状況は、財務諸表の納税申告書に採用または予想される税収状況を確認·計量するための敷居を設定することにより計量·記録される。有効日に敷居を確認する可能性の高い税務頭寸に適合して初めて確認されたり、継続されたりすることができます。私たちは引き続き私たちの繰延税項目の純資産のために全額推定準備金を維持します。2023年6月30日までの6ヶ月間の所得税支出は、本報告の他の部分に記載されている本簡明総合財務諸表付記6に記載されているKite連携協定から確認された収入に関する。
新興成長型企業と小さな報告会社の地位
私たちは現在、2012年のJumpStart Our Business Startups Act(JOBS Act)で定義されているように、新興の成長型会社です。“雇用法案”によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、“雇用法案”公布後に発表された新たなまたは改正された会計基準の採用を延期することができる。私たちは、我々(I)がもはや新興成長型企業または(Ii)が“雇用法案”に規定されている延長移行期間から撤退することを明確かつ撤回できないまで、この延長された移行期間を使用して、新しい会計基準または改正会計基準を遵守することを選択することを選択した。したがって、我々の連結財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性がある。
新興成長型会社は特定の減少した報告要求を利用し、他の通常上場企業に適用される重要な要求を免除することができる。新しい成長型企業として
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私たちはこのForm 10-Q四半期報告書のいくつかの低減された開示と報告要件を利用することを選択した。したがって、私たちが株主に提供する情報は、あなたが株式を持っている他の公共報告会社から得られる情報とは異なる可能性があります。
私たちは現在も規模の小さい報告会社だ。具体的には、小さな報告会社として、我々のForm 10−K年度報告書に最近2つの財政年度の監査された総合財務諸表のみを公表することを選択する可能性があり、新興成長型会社と同様に、小さな報告会社は役員報酬に関する開示義務を減少させている。
2023年第2四半期の最終営業日には、非関連株主が保有する会社普通株の総時価が7億ドルを超えた。したがって、2023年12月31日から、当社は“取引法”第12 b-2条の規則で定義された“大型加速申告会社”とみなされ、“雇用法案”で定義された新興成長型会社ではなくなる。当社は、サバンズ·オクスリ法案第404(B)節の監査人認証要件を免除せず、我々の独立公認会計士事務所は、財務報告の内部統制の有効性を評価し、報告する。2023年12月31日より，大規模加速申告会社の地位により，会社も小報告会社の減少に対する報告要求の利用は許可されなくなるが，過渡期は2023年12月31日までの年次報告書に小規模報告会社規模の開示を使用することを許可する。会社は、移行期間延長選挙によって2023年12月31日までに延期される任意の会計声明を採用する。
最近の会計公告
我々の財務状況や経営結果に影響を及ぼす可能性のある最近発表·採択された会計声明の記述は、2022年12月31日現在の年次報告Form 10−Kにおける総合財務諸表付記2および本四半期報告におけるForm 10−Qの第1部第1項における簡明総合財務諸表付記に開示されている。
第三項です市場リスクに関する定量的で定性的な開示。
小さな報告会社として、本プロジェクトに要求される情報を提供する必要はありません。
第四項です。制御とプログラム.
情報開示制御とプログラムの評価
開示制御および手続きは、取引法に基づいて提出または提出された報告書で開示が要求された情報が、米国証券取引委員会規則および表に設定された期間内に記録、処理、集約および報告されることを保証するための合理的な保証を提供することを目的としており、これらの情報は、開示すべき決定をタイムリーに行うために、我々の最高経営者およびCEOを含む私たちの管理層に蓄積されて伝達されることを目的としている。開示制御およびプログラムを設計する際に、管理層は、任意の制御システムが、どんなに設計および動作が良好であっても、制御システムの目標を達成することを絶対に保証することができず、いかなる制御評価も、社内のすべての制御問題および不正イベントが発見されたことを絶対的に保証することができないことを認識する。
我々の経営陣は、最高経営責任者と最高財務責任者の参加と監督の下で、本四半期報告書10-Q表に含まれる期間終了までの間の開示制御および手順(取引所法案下の規則13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されているような)を評価した。この評価に基づき、当社のCEOおよび最高財務責任者は、本四半期の報告書10-Qテーブルがカバーする期間が終了するまで、私たちの開示制御および手続きは合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
私たちの財務報告の内部統制は、私たちの最近の財政四半期内に大きな影響を与えなかったか、または合理的に私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化が発生しなかった。
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第2部：その他の情報
第1項。法律訴訟。
時々、私たちは訴訟や他の法的手続きに巻き込まれるかもしれない。私たちは現在、私たちの経営陣が私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性があると考えている訴訟や法的手続きに参加していません。結果にかかわらず，弁護や和解コスト，管理資源分流などにより，訴訟は我々に悪影響を与える可能性がある。
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情報技術EM 1 A。リスク要因です
私たちの企業と産業は重大な危険に直面している。私たちの普通株式に投資するかどうかを決定する前に、以下に説明するリスクと、当社の簡明な総合財務諸表および関連注釈、および第2の部分第7項の“経営陣の財務状況および経営業績の議論および分析”を含む、本四半期報告Form 10-Qの他の情報をよく考慮しなければなりません。以下のリスク要因および本報告の他の部分に記載されているリスク発生または事態の発展は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しを深刻に損なう可能性がある。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれない。以下のリスクは，本報告の日までにこのような状況が存在しないことは保証されておらず，このようなリスクや状況がすべてまたは部分的に実現されていないと肯定的に解釈されるべきでもない。このForm 10-Q四半期報告書にはまた、リスクと不確実性要因に関する前向きな陳述が含まれている。本四半期報告Form 10−Qに記載されている要因により、我々の実際の結果は、前向き陳述で予想されているものとは大きく異なる可能性がある。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確実性はまた私たちの業務運営を損なう可能性がある。
リスク要因の概要
我々の業務戦略を遂行する能力は多くのリスクの影響を受けており，本要約の後の部分ではこれをより網羅的に記述している.これらのリスクには
私たちの限られた経営歴史、財務状況、資本要求に関するリスク
私たちの候補製品開発に関するリスク
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私たちの業務に関わるリスク
第三者依存に関するリスク
私たちの知的財産権に関するリスクは
政府の規制に関連するリスク
私たちの候補製品の商業化に関するリスクは
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
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私たちの限られた運営履歴、財務状況、資本要求に関連するリスク
私たちの経営の歴史は限られており、設立以来大きな損失を受けており、予測可能な未来に損失を計上し続けることが予想され、私たちの未来の生存能力を評価することが困難になる。
私たちは臨床段階の生物製薬会社で、運営の歴史は限られている。これまで，我々の業務は組織と配備会社員，業務計画，資金調達，我々の知的財産権の組合せの確立と保護，我々のDドメインの開発，ddCARとARC−SPARX技術の開発，潜在的な新たな標的抗原の識別，候補製品の開発および臨床前研究や候補製品の臨床試験を含む研究と開発に限られており，これらはすべて生物製品またはバイオ製薬であり，生物製品ライセンス申請(“BLA”)による承認が必要である。大規模または重要な臨床試験を成功させ、上場承認を得て、商業規模の製品を生産したり、成功した製品の商業化に必要な販売やマーケティング活動を行う能力があることは証明されていません。したがって、私たちがより長い運営履歴を持っているか、または商業化に近いよりも、私たちの将来の成功や生存能力を正確に予測することは難しいかもしれません。さらに、若い企業として、私たちは予測できない費用、困難、複雑な状況、遅延、および他の私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある既知および未知の挑戦に直面する可能性がある。
私たちは商業販売を許可された製品もなく、製品販売から何の収入も生じていません。私たちは持続的な運営に関連する巨額の研究開発と他の費用を発生し続けています。2014年12月に設立されて以来、私たちはどの時期にも赤字が発生した。2023年6月30日までの6ヶ月間の純損失は5120万ドルでした。2023年6月30日までの累計赤字は3.7億ドルだった。私たちは予測可能な未来に引き続き大きな損失を受けることを予想して、私たちは臨床前研究と臨床試験を通じて私たちの候補製品を推進することに伴い、私たちの候補製品を引き続き発見し、開発し、私たちのルートを拡大し、私たちのD-ドメイン、ddCARとARC-SPARXプラットフォームを引き続き開発する；私たちの知的財産権の組み合わせを維持、拡大、保護、実行する；そしてより多くの人員を募集して、これらの損失は増加するだろう。私たちの将来の純損失の規模は、私たちの未来の支出の成長率と私たちが製品販売から相当な収入を得る能力にある程度依存し、私たちの製品候補製品は臨床前または早期の臨床開発段階にあるため、予測可能な未来にはこのようなことは起こらないと予想される。私たちの以前と予想されていた未来の損失は、私たちの株主権益と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。
私たちは私たちの候補製品の開発を達成するために多くの追加資金を得る必要があるだろう。
生物製薬製品開発への投資リスクは非常に高く、それは大量の前期資本支出を必要とし、しかもいかなる潜在的な候補製品も十分な効果或いは受け入れ可能な安全性を証明できない可能性があり、監督部門の許可を得ることができず、商業的に実行可能ではない。著者らの候補製品が臨床前研究と臨床試験に入り、進展を得るに伴い、著者らは大量の追加資金を必要とし、著者らの臨床、監督管理、品質と製造能力を拡大し、内部でも第三者パートナーと協力者とも、そして臨床前研究と臨床試験を通じて著者らの候補製品を推進し、上場承認を得る。もし私たちのすべての候補製品が市場の承認を得たら、マーケティング、販売、製造、流通に関連した巨額の商業化費用が発生することも予想される。また、上場企業として、運営に関連した追加コストを発生させていきます。
私たちの現在の運営計画によると、私たちは私たちの既存の現金、現金等価物、および有価証券が、私たちが計画している少なくとも今後12ヶ月の運営に資金を提供するのに十分であると信じているが、私たちの仮定は間違っていることが証明される可能性があり、私たちの資本消費速度は私たちが予想していたよりもはるかに速いかもしれない。これは、計画よりも早く公共資金または個人融資または他の資金源(例えば、戦略協力のような)を通じて追加の資金源を求めることを要求する。このような融資は、株主への希釈、重い債務契約や償還義務の押しつけ、あるいは我々の業務の他の制限に影響を及ぼす可能性がある。私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
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私たちは、許容可能な条項で追加的な資金を提供するかどうか、または(私たちの業務に関連するリスク部分がさらに説明されているように)全くできないかどうかを判断することができない。もし私たちが受け入れられる条件で十分な追加資本を調達できない場合、私たちは従業員数を減らし、および/または私たちの候補製品の開発や商業化、または他の研究開発計画を大幅に延期、削減、または停止しなければならないかもしれない。私たちは他の場合よりも早い段階で私たちの候補製品のパートナーを探すことを要求されるかもしれないし、私たちにあまり有利でない条項でパートナーを探したり、不利な条項で私たちの候補製品の権利を放棄したり、不利な条項で私たちの候補製品の権利を許可したりすることができます。そうでなければ、私たちは自分の開発や商業化を求めます。上記のどの事件も、私たちの業務、将来性、財務状況と経営結果を深刻に損害し、私たちの普通株価格の下落を招く可能性があります。
また、戦略的には、現在または将来の運営計画のために十分な資金があると考えても、追加的な資本を求めることができるかもしれない。より多くの資金を得ようとすることは、私たちの経営陣の日常活動への注意をそらす可能性があり、これは候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは2022年9月30日までの四半期に、2022年12月31日に救済された財務報告の内部統制に重大な欠陥があることを発見した。未来に発見されたどんな重大な弱点も、私たちの業務、名声、株価に悪影響を及ぼす可能性がある。
2022年9月30日までの四半期内に、我々の管理·監査委員会は、研究開発費や関連口座の会計に関する財務報告に重大な内部統制の欠陥があると結論した。このような会計ミスの影響は、研究開発費の多報を招き、経営陣が時期ごとの個別エラーの総合的な影響を決定することが、このような会計四半期の簡明総合財務諸表に大きな影響を与えるため、2022年3月31日および2022年6月30日までの各期間のForm 10-Q四半期報告に含まれる簡明な総合財務諸表の再記述を招いた。私たちが決定した重大な欠陥のより多くの情報については、2023年3月29日に提出されたForm 10-Kの第II部分9 A項“制御および手順”を参照してください。2022年12月31日現在、この重大な欠陥は修復されています。
重大な欠陥は財務報告内部統制の欠陥又は欠陥の組み合わせであるため、我々の財務諸表の重大な誤報が合理的な可能性があることを直ちに防止又は発見することができない。我々が将来的に発見したいかなる重大な弱点も、管理職が有効な制御措置を設計·実施し、十分な時間内に動作するまで、救済とみなされず、管理層はテストにより、これらの制御措置が有効であると結論するであろう。私たちは私たちが取る可能性のある措置がこのような実質的な弱点を救済したり、今後実質的な弱点を防止するのに十分だという保証はない。私たちは私たちが発見した実質的な弱点を修正しましたが、私たちは私たちの既存のすべての実質的な弱点を確認したということを保証することはできません。
我々が発見した重大な弱点と無効な内部財務·会計制御·手続きは、救済されたにもかかわらず、投資家が私たちが報告した財務情報に自信を失ってしまう可能性があり、これは私たちの株式取引価格にマイナスの影響を与える可能性がある。もし私たちが未来にもう一つの重大な弱点を発見すれば、このような追加的な重大な弱点は、私たちの財務業績をタイムリーに報告する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、また、投資家が私たちが報告した財務情報に自信を失ってしまう可能性があり、これは私たちの株式の取引価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの候補製品開発に関するリスク
私たちの候補製品は開発の初期段階にある。私たちはまだ商業販売を許可されていない製品は、最近臨床試験を始めて、人体で私たちの最初の候補製品をテストして、これはあなたが私たちの現在の業務を評価し、私たちの未来の成功と生存能力を予測することを困難にするかもしれません。
私たちの開発はまだ初期段階にあります。著者らは依然として著者らのD-DOMAIN、ddCARとARC-SPARXプラットフォームを開発し、そしていくつかの候補製品のために薬物発見と臨床前研究を行い、同時に著者らが行っているCART-ddBCMA、ACLX-001とACLX-002の臨床試験を推進している。私たちはこれまでに一部の患者を治療してきました
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私たちの最初の候補製品は経験が限られています。私たちの候補製品は開発段階にあるため、失敗のリスクが高く、適切な製品の開発には決して成功しないかもしれません。さらに、製品開発中の規制政策および/またはフィードバックの変化を含む多くの要因により、規制遅延や拒否に遭遇する可能性がある。
臨床試験を行っているバイオ製薬製品は高い失敗率を示している。製薬と生物技術業界のいくつかの会社は後期臨床試験で重大な挫折を経験し、早期臨床試験においても奮い立つ結果を得た。臨床前と臨床活動から得られたデータは異なる解釈を受ける可能性があり、これは監督部門の承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。例えば，1期CART−ddBCMA試験に参加した患者では，予後因子が腫瘍負担増加に大きく関与しており，われわれの応答率に影響している可能性がある。したがって，Pivotal試験で募集した群が少ない不良予後特徴を有していれば，Pivotal試験では改善したPFS率が生じる可能性があり，ステップ1試験に相当する安全性を保っていると考えられる。しかし、重要な試験の入選患者数は予想と異なる可能性があり、これらの予後因子は私たちが予想しているほど顕著ではないかもしれない、あるいは他の要素が応答率により大きな影響を与える可能性があり、他のリスクがある可能性がある。
2023年6月、最近の患者が死亡した後、FDAはCART-ddBCMAの一部の臨床保留を発表した。FDAはすでに一部の臨床保留をキャンセルしたが、FDAが未来に別の臨床保留を発表しないことを保証することはできない。臨床棚上げの解決にはかなりの時間と費用が必要であり，FDAが臨床放置の解除を速やかにあるいは根本的に保証することは保証されず，この場合，我々の業務およびCart−ddBCMAの開発と承認の将来性は実質的に損なわれるであろう。
私たちの候補製品の開発はまだ初期段階にあるので、最終的に製品販売から相当な収入を得る能力は多くの要素に依存します
もし私たちがこのような要求のうちの1つ以上をタイムリーに達成できなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの候補製品を商業化することに成功できない可能性があり、これは私たちの業務に深刻な損害を与えるだろう。
私たちの臨床試験が時間通りに開始され、完成されるかどうか、あるいは私たちが計画した臨床策略がFDAあるいは外国の衛生当局に受け入れられるかどうかを確定することはできません。そのほか、新冠肺炎疫病が著者らの候補製品の開発、著者らの臨床前研究と臨床試験及び著者らの業務に与える持続的な影響を予測することは依然として困難である。
利益を実現し、維持するためには、承認されれば、大量の収入を生む製品を開発、承認し、最終的に商業化しなければならない。私たちは何年も候補製品の承認を得られないと予想していて、決してそうではないかもしれません
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このような活動で成功しましたそのほか、臨床前動物モデル或いは更に早い試験で良好な結果が得られたにもかかわらず、候補製品が人体試験において予見できない安全問題或いは治療効果が不足していることは珍しくなく、著者らは最終的に著者らの候補製品の十分な安全性と有効性を証明できず、市場の承認を得ることができないかもしれない。私たちが承認を得て私たちの1つ以上の候補製品を商業化し始めても、私たちは利益を達成するために十分な大きさまたは十分な収入を生むことができないかもしれない。
私たちが私たちの1つ以上の候補製品を商業化することに成功しても、私たちはより多くの候補製品を開発し、マーケティングするために、大量の研究開発、製造、その他の支出を生み出し続けるだろう。もし私たちが利益を上げたり、利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。
我々のddCARとARC−SPARXプラットフォームは新しいかつ検証されていない治療法を代表しており，候補製品開発の時間，結果とコスト，規制承認を得る可能性を予測することは困難である。また，適切な標的結合ドメインを決定するために困難に遭遇する可能性がある。
我々は我々のddCARとARC−SPARXプラットフォームに研究開発努力を集中させ，我々の将来の成功はこれらのプラットフォームの成功開発にかかっている。臨床開発には他の細胞療法やアダプタプラットフォームがあるが，我々のプラットフォーム技術は，我々のD−ドメイン技術を含め，どの重要な時間帯でも広範なテストを受けていない。また，我々のプラットフォームは，従来のCAR−T療法が直面しているいくつかの挑戦を克服できる可能性があると信じているが，我々の方法が予想される利点をもたらすか，あるいは時間の経過とともに予見不可能な負の結果を招くことは確認できない。例えば，我々が求めたい特定の抗原標的を認識できるD−ドメイン結合タンパク質，あるいはこれらの抗原への適用D−ドメイン，ddCARまたはSPARXタンパク質の開発は，商業的可能性がなく挑戦的あるいは高価すぎる可能性があるかもしれない。私たちは現在承認や商業化された製品を持っていない。他の標的治療と同様に、非腫瘍または非標的活動は、開発を延期するか、または特定の候補製品を再設計または放棄することを要求する可能性がある。私たちが未来に遭遇した私たちの新しいプラットフォームと私たちの候補製品の臨床前と臨床開発に関連するいかなる問題も重大な遅延或いは意外なコストを招くことができないことを保証することができず、またこれらの問題が解決できることを保証することができない。私たちはまた、持続可能で複製可能で拡張可能な製造プロセスの開発、またはこれらのプロセスを製造パートナーに移したり、私たち自身の内部製造能力を開発する上で遅延に遭遇する可能性があり、これは、私たちが臨床試験を完了することを阻止したり、タイムリーまたは利益に基づいて、私たちの候補製品を商業化することに成功するかもしれない。
細胞療法は細胞免疫療法と癌治療の比較的新しい分野を代表しているため、私たちの候補製品の開発と商業化は私たちを含む多くのリスクと挑戦に直面させた
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私たちは、安全、効果的、拡張可能、または利益のある製品を生成するために、私たちの候補製品、私たちの技術、または他の候補製品の開発に成功できないかもしれない。さらに、私たちの技術は患者のT細胞の体外遺伝子改造に関連しているため、私たちは追加の規制挑戦とリスクに直面している：
また，細胞療法安全問題に対する公衆の知覚や認識は，被験者が候補製品の臨床試験に参加する意思に悪影響を及ぼす可能性があり，あるいは承認されれば，医師が我々の製品の処方に影響を与える可能性がある。医師、病院と第三者支払人は追加の前期コストと訓練を必要とする新製品、技術と治療実践を採用する上でよく行動が遅い。治療センターはCAR−T細胞療法を管理するために必要な人員や他のインフラの構築を望まないか，あるいは投入できない可能性がある。医師はこのような斬新で個性的な療法を受けたくない可能性があり，複雑すぎて適切な訓練がない場合には採用できないと考え，施行しないことを選択する可能性がある。これらや他の要因から，病院や支払者はこのような新しい療法の利点を決定する可能性があり，そのコストを超えないか，あるいはそれを超えない可能性がある。
また，我々の候補製品を開発する際には，ddCARs，ARC−T細胞とSPARXタンパク質を製造する設計や方法の異なる選択肢は詳細には探索されていない。我々は現在，我々のddCARs，ARC−T細胞あるいはSPARXタンパク質の構造を短期的に変更するつもりはないが，将来的には，将来の設計やプロセスの変化に伴い，我々のddCARs，ARC−T細胞あるいはSPARXタンパク質あるいはその任意の製造プロセスが実質的に改善される可能性があることを発見するかもしれない。製品設計の変更と製造技術、設備或いは施設の変更は、FDAが実施前に更なる比較可能な分析と承認を行う必要がある可能性があり、これは私たちの臨床試験と候補製品の開発を遅らせる可能性があり、そして一貫性と持続的な安全性、身分、純度と有効性を証明するために、移行研究を含むより多くの臨床試験が必要かもしれない。例えば，ddCARやARC構造の遺伝子をレンチウイルスベクターを用いて患者T細胞に形質導入している。将来的には，別のタイプのベクターや他の遺伝子がT細胞を修飾する方法が利点を提供する可能性があり，特に我々のddCARsやARC−T細胞を他の免疫細胞に挿入することを考えた場合に有利である可能性が示唆されるかもしれない。著者らが免疫細胞に対して遺伝子改造を行う方式を変えるには追加の過程開発、比較可能性研究、監督管理申告と臨床テストが必要であり、そして現有の候補製品を延期する。
そのほか、FDAと外国衛生当局の臨床試験要求、及びこれらの監督管理機関は候補製品が承認されるかどうかを決定するための基準は、潜在製品のタイプ、複雑性、意外性及び期待用途と市場によって大きく異なる可能性がある。CAR-Tと他の細胞療法製品は近年進展しているが、一部の製品だけがアメリカあるいは他の市場で承認されており、これにより、私たちの候補製品が監督部門の承認を得るのにどのくらいの時間あるいはどのくらいのコストがかかるかを決定することは困難である。
我々のARC−SPARXプラットフォームはACLX−001とACLX−002の成功に強く依存している。
我々のARC−SPARXプラットフォームは，我々のAML/MDS計画を含み，ACLX−001とACLX−002の成功に強く依存しており，この2つの製品は我々のARC−SPARXプラットフォームに基づく上位2つの候補製品である。ACLX-001はARC-T細胞とBCMAあるいはSPRX 001に対する二価SPARX蛋白からなり、RRMMの治療に用いられる免疫治療組み合わせである。ACLX-002はARC-T細胞とCD 123或いはSPRX 002に対する一価SPARX蛋白からなる免疫治療の組み合わせであり、再発或いは難治性AMLとハイリスクMDSの治療に使用される。ARC−T細胞とACLX−001とACLX−002からなるSPARX蛋白は全く新しいものであり，われわれのACLX−001第1段階試験が開始されるまで両細胞ともヒトでは試験されていなかった。すべてのSPARX蛋白は1つ以上の抗原特異的結合ドメインと私たちのラベルと呼ばれる蛋白質が融合したものである。このタグは，ヒトフェトプロテイン(HAFP)の26 kDA C末端断片に由来する新たなタンパク質配列であり，我々のACLX−001第1段階試験が開始されるまでヒトで試験されたことはない。ARC−T細胞は
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タグを識別できる結合ドメインがあり，これを逆ラベルと呼ぶ.我々のACLX−001第1段階試験が開始されるまで，抗TAGもヒトでテストされたことはなかった。ARC-T細胞、SPARX蛋白、ラベル、抗ラベルとACLX-001とACLX-002の他の部分が副作用を引き起こさないこと、意外な脱標的識別を招き、候補製品の期待活性を制限すること、或いは他の負の結果を招くことを保証できない。
また，我々ARC−SPARXプラットフォーム中のすべての候補品はARC−T細胞を使用しているため，ACLX−001やACLX−002の故障はARC−SPARXプラットフォームにおける我々の他の候補品が類似した故障を経験する実際または予想される可能性を増加させる。
我々のACLX−001とACLX−002の第1段階試験は，薬物動態学，安全性概況と将来の臨床開発の用量戦略を知ることが求められているため，我々のARC−SPARXプラットフォームとしての臨床検証を目指している。第一段階試験完了後，これらの試験から得られた知見を用いて，我々の急性骨髄性白血病/MDS計画をさらに進め，ARC−SPARXを用いてこの疾患領域により広範なパイプラインを構築する。ACLX−001およびACLX−002の第1段階試験をタイムリーに成功させなかった場合、または試験から有利な結果が得られなかった場合、我々の他のARC−SPARX候補製品およびAML/MDSおよび他の腫瘍環境における他の発見項目を推進する際に重大な遅延または他の問題に遭遇する可能性がある。
臨床開発は長く、高価で不確実な過程だ。私たちの臨床試験は、規制部門の承認および商業化を阻止または延期し、他の候補製品の開発に影響を与える可能性がある任意の候補製品が十分な安全性および/または有効性を有することを証明できないかもしれない。
私たちの候補製品(Cart-ddBCMAを含む)の商業販売が監督管理によって承認される前に、私たちの候補製品が十分な安全性と有効性を有し、製造された医薬製品が人間の使用に適した品質属性を有することを、長い、複雑で高価な臨床前試験および臨床試験によって証明しなければならない。臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。失敗は臨床開発のいつでも起こる可能性があり，また，我々の候補製品は開発の初期段階にあるため，失敗のリスクが高く，適切な製品の開発には決して成功しないかもしれない。
われわれの候補製品の臨床前研究と早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できない可能性があり，特に早期試験の被験者数が少ないためである。そのほか、候補製品は人体試験において予見できない安全性或いは有効性を示す問題は珍しくなく、臨床前動物モデルにおいて良好な結果が得られたにもかかわらず。
私たちが行う可能性のあるどんな臨床試験も、規制部門の許可を得て、私たちの候補製品を市場に出すために必要な安全性と有効性を証明しないかもしれません。著者らが引き続き私たちの候補製品を開発することに伴い、他の深刻な不良事件、不良副作用或いは予期しない特徴は著者らが更に方案を修正し、或いは臨床試験設計を変更することを招くかもしれない。場合によっては、私たちは、それらの開発をリスク-収益がより受け入れやすいより狭い用途またはサブグループに制限するか、またはこれらの候補製品またはそれらの開発を完全に放棄することを要求される可能性がある。
私たちの候補製品の治療は私たちの候補製品と関係のない副作用或いは不良事件を引き起こす可能性があるが、依然として著者らの臨床試験の成功に影響を与える可能性がある。我々の臨床試験では、重大な合併症を有する患者を我々の臨床試験に組み込むことは、潜在的な疾患またはこれらの患者が使用している可能性のある他の治療または薬物によって死亡または他の不良医療事象を引き起こす可能性がある。上述したように、これらのいずれの事件も、別の臨床保留をもたらす可能性があり、および/または、規制部門の承認を得ること、または市場受容度を獲得または維持することを阻止し、候補製品を商業化する能力を弱める可能性がある。我々のプラットフォーム内の候補製品はDドメインのような類似したコンポーネントを共有するため、私たちの臨床試験失敗はまた、私たちの他の候補製品が類似の故障を経験する実際または予想される可能性を増加させる可能性がある。
2023年6月，FDAはCart−ddBCMAの一部の臨床棚上げを発表した。FDAはすでに一部の臨床保留をキャンセルしたが、FDAが未来に別の臨床保留を発表しないことを保証することはできない。臨床棚上げの解決にはかなりの時間と費用が必要であり，FDAが臨床放置の解除を速やかにあるいは根本的に保証することは保証されず，この場合，我々の業務およびCart−ddBCMAの開発と承認の将来性は実質的に損なわれるであろう。
ある場合、多種の要素のため、同一候補製品の異なる臨床試験間の安全性と有効性結果は有意差が存在する可能性があり、これらの要素は方案に規定されている試験プログラムの変化、患者群の大きさとタイプの差異、臨床試験方案の変化と臨床試験方案の遵守及び臨床試験参加者の退学率を含むが限定されない。もし私たちが行っているまたは未来の臨床試験が私たちの候補製品の安全性と有効性に定説がなければ、あるいは私たちの候補製品に関する安全問題に遭遇すれば、
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また、試験が成功しても、臨床データは往々にして異なる解釈と分析の影響を受けやすく、FDAや外国の衛生当局が私たちのように結果を説明することは保証できず、私たちが承認のために候補製品を提出する前に、より多くの試験を行う必要があるかもしれない。FDAや外国衛生当局が私たちの任意の候補製品が十分な安全性と有効性を持っていると考えることは保証できず、これらの臨床試験で有利な結果が観察されても、安全性、純度および有効性(臨床治療効果を含む)に関する満足度などの意外または不利なフィードバックをFDAまたは外国衛生当局から受ける可能性がある。もし試験結果がFDAや外国の衛生当局を満足させてマーケティング申請を支援することができない場合、私たちの候補製品の承認は大幅に延期されるかもしれません。あるいは、私たちの候補製品の潜在的な承認を支援するために、追加の試験を行うために多くの追加資源が必要かもしれません。
私たちの臨床試験は大きな遅延に遭遇するかもしれない。
もしあれば、どんな臨床試験も計画通りに行われるか、予定通りに完成することは保証できません。成功を妨げたり、臨床開発をタイムリーに完成させたりする可能性のある事件は、
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2023年6月、FDAは、最近の患者の死亡後に、Cart-dBCMAの一部の臨床休止を発表し、その中で、Cart-dBCMA輸液資格を満たしていない患者を臨床試験場所で治療し、その後、私たちの試験レジメンと衝突する方法で患者を管理することに関連している。我々はすでに実験案の修正でFDAと一致しているにもかかわらず、このような修正は将来の有害事象を軽減するのに十分ではないかもしれない。また，われわれはすでにImmagine−1でわれわれの臨床試験サイトを再訓練し，レジメンのコンプライアンスを強化しているが，1つのサイトや別の第三者が再び試験案から逸脱しないことは保証されていない。著者らはFDAが2023年8月14日に一部の臨床保留を解除したことを発表したが、FDA或いはDSMBが未来に別の臨床保留を発表しないことを保証できない。
私たちの臨床試験を成功させることができないいかなることも、私たちの追加コストをもたらしたり、資金を調達したり、製品販売から収入を発生させ、協力計画を達成または維持する能力を損なう可能性があります。また、候補製品の材料製造変更やメーカー交換を行う場合、追加的な接続や比較可能な研究が必要かもしれません。臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮することもできますし、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にすることは、候補製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、私たちの業務と運営結果を損なう可能性があります。
もし私たちが臨床試験で患者を募集し、および/または臨床試験で患者を保留する時に遅延或いは困難に遭遇すれば、著者らの臨床開発活動は遅延或いは他の不利な影響を受ける可能性がある。
様々な理由から，臨床試験では患者登録の困難に遭遇する可能性がある。臨床試験方案に基づいて適時に臨床試験を完成し、他の事項以外に、治療と十分な後続行動が完成するまで、著者らが十分な数の患者を募集して試験に残る能力があるかどうかに依存する。患者の登録は多くの要素に依存している
2023年6月，FDAはCart−ddBCMAの一部の臨床棚上げを発表した。著者らはFDAが2023年8月14日に一部の臨床一時停止を取り消したことを発表したが、FDA或いはDSMBが未来に別の臨床一時停止を発表しないことを保証することはできず、これは更に登録を延期する可能性がある。
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また，我々の臨床試験は，我々の試験に参加する可能性のある患者のいくつかが競争相手による試験に参加することを選択する可能性があるため，我々の候補製品と同じ治療分野での製品を他の臨床試験と争うことになる。合格臨床研究地点の数が限られているため、著者らはいくつかの競争相手が使用している同じ臨床試験地点で著者らのいくつかの臨床試験を行い、これらの臨床試験地点で臨床試験を行うことができる患者数を減少させることが予想される。患者登録の遅延はコスト増加を招く可能性があり，あるいは計画中の臨床試験の進行時間や結果に影響を与える可能性があり，これらの試験の完了や開始を阻止し，候補製品開発を進める能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
また、海外で臨床試験を行うことは、私たちの候補製品のために行われているかもしれないように、追加のリスクをもたらし、私たちの臨床試験の完成を遅らせるかもしれない。これらのリスクには，医療サービスや文化的慣習の違いにより，外国に登録された患者が臨床合意を遵守できなかったこと，外国規制計画に関連した追加行政負担の管理，および政治的·経済的リスク，およびこれらの外国に関する戦争行為(ウクライナでのロシアの行動に関する持続的な地政学的緊張を含み，米国や他の国の制裁を招くことや，ロシアがこのような制裁に対応するための報復行動を含む)がある。
著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の中期、初歩或いは背線データはより多くの患者データの獲得に伴い変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
時々、私たちは臨床試験の中期、初歩的、または背線データを公表するかもしれない。例えばデータは2022年10月31日現在，38名の患者のデータ締め切り著者らのCART-ddBCMAによるRRMM治療の第一段階の臨床試験は初歩的なデータである。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。予備データまたはバックラインデータは依然として監査とチェック手続きを受けなければならず、これは最終データが以前に公表された予備データまたはバックラインデータと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、中期、予備、およびバックラインデータは慎重に表示されなければならない。中間、予備、またはバックラインデータと最終データとの間の不利な差は、私たちの名声およびビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。
さらに、初期、中期、およびバックラインデータは、患者が試験中に成熟し、患者登録が継続するか、または候補製品の他の進行中または未来の臨床試験がさらに発展するにつれて、より多くの患者データが利用可能になるにつれて、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面する。過去の臨床試験結果は将来の結果を予測できない可能性がある。
さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報は、一般に、より広い情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが開示に含めるべき材料または他の適切な情報を決定することに同意しない可能性がある。私たちが開示しないことを決定したいかなる情報も、最終的には、特定の候補製品または私たちの業務に関する未来の決定、結論、観点、活動、または他の側面に対して重要な意味を持つと考えられるかもしれない。同様に，我々の現在の開発スケジュールに基づいて我々の候補製品の計画や進行中の臨床前研究や臨床試験を完成させることができても，我々の候補製品のこのような臨床前研究や臨床試験の積極的な結果は後続の臨床前研究や臨床試験結果に複製されない可能性がある。
製薬やバイオテクノロジー業界の多くの会社が早期開発に積極的な成果をあげた後，後期臨床試験で大きな挫折を経験し，類似した挫折に直面しないことは確認できない。これらの挫折は，臨床試験が行われている間の臨床前や他の非臨床発見，あるいは前臨床研究や臨床試験で行われた安全性や有効性観察によるものであり，これまで報告されていない有害事象を含む。そのほか、臨床前、非臨床と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてFDA或いはその他の監督管理機関の許可を得られなかった。
著者らの候補製品と治療方法は不良副作用或いはその他の特性を招く可能性があり、その臨床開発を阻止し、その監督管理の承認を阻止し、試験規模の拡大を要求し、その商業潜在力を制限し、或いは重大な負の結果を招く可能性がある。
私たちの候補製品は遺伝子組換えT細胞に基づく免疫療法と関連がある。CARベースの製品のようないくつかのトランスジェニック細胞療法は、サイトカイン放出症候群、神経毒性、パーキンソン症候群およびグリーン·バレー症候群、血球貪食リンパ組織細胞増加症、マクロファージ活性化症候群、および長期および/または再発細胞減少症を含む潜在的な深刻な副作用を有し、これらの副作用はアップグレードする可能性があり、密集した医療介入を必要とし、患者の負傷または死亡を招く。また，癌適応のための車載製品の管理にはリンパ消耗や通常のブリッジ療法が関与しており，有害事象にも関与している。
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我々の候補品に他の遺伝子組換え細胞療法と類似した副作用が出現しないことは保証されず，副作用の患者への不安全なレベルへのアップグレードを防ぐことができる保証はない。また，われわれの最初の候補はRRMMとAML/MDS患者に対する治療であった。これらの患者は通常高齢者および/または明らかな合併症があり，多くの他の療法に失敗した後に我々の製品候補を最後の治療として受けることが予想され，これらの患者は特に安全や毒性リスクの影響を受けやすい可能性がある。また，治療医療従事者はこれらの副作用を適切に認識あるいは処理していない可能性があり，T細胞療法による毒性が複雑である可能性があり，管理が困難であり，患者の死亡や他の重大な問題を招く可能性がある。さらに、重篤な不良または予期せぬ副作用が候補品または他の因子によって引き起こされるかどうかを決定することは困難である可能性があり、特に他の疾患を有し、他の薬剤を服用している可能性のある腫瘍学的対象において。
2023年6月、FDAは私たちのCart-ddBCMAの一部の臨床保留を発表した。Immagine−1試験スキームの修正でFDAと一致しているにもかかわらず、このような修正は将来の有害事象を軽減するのに十分ではないかもしれない。また，われわれはすでにImmagine−1でわれわれの臨床試験サイトを再訓練し，レジメンのコンプライアンスを強化しているが，1つのサイトや別の第三者が再び試験案から逸脱しないことは保証されていない。著者らはFDAが2023年8月14日に一部の臨床保留を解除したことを発表したが、FDA或いはDSMBが未来に別の臨床保留を発表しないことを保証できず、それによって研究の一時停止或いは一時停止を招く。
新しい結合ドメインを設計しました低い免疫原性を持つべきだと考えていますそれらの結合ドメインから潜在的な免疫原性配列も除去されているので“脱免疫”と呼ばれていますしかし，我々の現在の臨床試験以外にヒトで試験されたことはなく，この結合ドメインや候補製品の一部として試験を予定しているSPARX蛋白が予期しない副作用を生じないことは保証されていない。著者らはすでに多くの臨床前研究を完成したが、意外な脱標的識別による毒性をスクリーニングすることを目的としている体内にある私たちの新しい結合ドメインによって、私たちの候補製品は依然として患者において予期しない脱標的認識を引き起こす可能性がある。また，我々のトランスジェニックT細胞，ddCARsとARC−T細胞は，標的抗原や我々SPARX蛋白上のタグ以外の標的をそれぞれ結合する可能性がある。もし正常組織に顕著な意外結合或いは非標的結合が発生すれば、著者らの候補製品は患者の正常組織を標的とし、殺し、深刻かつ潜在的な致命的な不良事件、不良副作用、毒性或いはその他の意外な特徴を招く可能性がある。任意の重大な意外または目標から外れたバインディングが検出されると、私たちの候補製品の任意の進行中の臨床試験を停止または延期し、規制部門の承認を阻止または延期する可能性がある。私たちは候補製品の交差反応を決定するための臨床前スクリーニングプロセスを開発したが、このプロセスが私たちの候補製品がそれと相互作用する可能性のあるすべての潜在的な非標的組織を識別するかどうかを決定することはできない。患者の安全に影響する意外或いは目標から外れたバインディングは、候補製品の臨床試験への進出を推進する能力及び市場承認と商業化に入る能力に実質的な影響を与える可能性がある。
他の深刻な有害事象または副作用が発生した場合、私たちは、私たちの臨床試験を一時停止、延期または停止することを要求される可能性があり、規制機関は、承認を拒否するか、または候補製品の開発を特定の用途または集団に制限することを要求する可能性があり、これらの用途または集団において、副作用または他の特徴は、リスク効果の観点からはあまり一般的ではなく、あまり深刻ではなく、またはより容易に受け入れられるかもしれない。不良副作用はまた著者らの臨床試験規模の拡大を招き、著者らの臨床試験の期待コストとスケジュールを増加させる可能性がある。試験期間中に観察された副作用は、治療に関連しているか否かにかかわらず、将来の試験の患者募集に影響を与えるか、または組み込まれた患者が試験を完了する能力または潜在的な製品責任クレームをもたらす可能性がある。
さらに、開発中または承認後に他の深刻な有害事象または副作用が発見され、私たちの任意の候補製品によると判定された場合、候補製品を使用した治療の利点が各潜在的患者へのリスクよりも大きいことを保証するためにREMSを開発する必要がある可能性があり、医療従事者とのコミュニケーション計画、患者教育、広範な患者監視または分配システムおよびプロセスが含まれていてもよく、これらのシステムおよびプロセスは、高度に制御され、制限されており、業界の典型的なレベルよりもコストが高い。
このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。
候補製品の開発と他の療法との組み合わせは私たちを追加的なリスクに直面させるかもしれない。
我々の任意の候補製品をFDAまたは同様の外国規制機関と承認または発売されていない1つまたは複数の他の療法との共同開発は、共同療法が深刻または予期しない有害事象の発生率を増加させる可能性があるので、併用療法が深刻または予期しない有害事象の発生率を増加させる可能性があるので、FDAまたは他の規制機関が提案された共同療法の臨床休止および承認前および承認後の制限をもたらす可能性があり、たとえこのような深刻または予期しない有害事象の原因が、私たちの候補製品に直接起因しないとしても、適応の縮小、警告、追加のセキュリティデータ収集および監視プログラムおよびREMSを含む。癌適応に用いられるCART−T療法は，CART−ddBCMAを含め，リンパ浄化レジメンと通常のブリッジ療法の後に施行され，これらの療法は有害事象のリスクに関与している。これらの事件や制限は、いずれも、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの規制承認を延期し、私たちの候補製品の市場受容度および収益性を低下させる可能性があります(併用治療のために承認された場合)。
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私たちはどんな候補製品も最終的に発売されていない承認されていない治療法と組み合わせてマーケティングと販売を行うことができません。FDAまたは他の同様の外国の規制機関が併用療法のための他の療法の承認を承認または撤回していない場合、または私たちが任意の候補製品と共に評価することを選択した場合、安全性、有効性、商業的採用、製造、または供給の問題が生じた場合、私たちは、私たちが開発した任意の候補製品またはすべての候補製品の承認または成功したマーケティングを得ることができないかもしれない。
他の承認された治療法と併用するために、我々の任意の候補製品が市販承認または商業化されていても、FDAまたは他の同様の外国規制機関が、任意の候補製品との併用の他の療法の承認を取り消す可能性があるか、またはこれらの既存の療法が安全性、有効性、製造、または供給の問題になる可能性があるというリスクに直面するであろう。また，我々の候補製品の使用が承認された既存の療法自体も，寵愛を失ったり，より遅い治療経路に降格されたりする可能性がある。これは私たちの候補製品または私たち自身の製品のための他の組み合わせ療法を決定する必要があるかもしれません。これらの製品は市場から撤退されるか、または商業的にはあまり成功しません。さらに、私たちの候補製品と組み合わせて使用されている療法または開発されている療法の第三者プロバイダが、臨床試験または私たちの候補製品の商業化のために十分な数を生産できない場合、または併用療法のコストが懸念されるほど高い場合、私たちの開発および商業化努力は損なわれ、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しに悪影響を及ぼすであろう。
遺伝子工学製品の製造は複雑であり、人類と系統的リスクの影響を受ける。私たちまたは私たちの第三者メーカーは生産と調達の面で困難に直面し、重要な部品の変化と供給制限を受ける可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意の第三者メーカーがそのような困難に遭遇した場合、承認されれば、臨床試験に候補製品を提供したり、患者に製品を提供する能力が延期または阻止される可能性がある。
DdCARsやARC−SPARXなどのバイオ医薬品製品の製造、そのコンポーネント、およびこれらの候補製品およびコンポーネントを製造するためのウイルスベクターは、複雑であり、先進的な製造技術およびプロセス制御の開発を含む大量の専門知識および資本投資が必要である。バイオ製品メーカーは生産や調達において困難に直面することが多く，特に規模の拡大や縮小，生産過程の検証，製造過程の高い信頼性の確保(汚染なしを含む)において，キー部品の変化や供給制限を考慮している。これらの問題は、物流と輸送、生産コストと生産量の困難、品質管理、製品の一貫性、安定性、純度と有効性、製品テスト、オペレータミスと合格者の可用性、厳格に実行されている連邦、州、外国法規の遵守を含む。さらに、私たちの候補製品供給または製造施設で汚染物質が発見された場合、これらの製造施設は汚染を調査し、修復するために長い時間を閉鎖する必要があるかもしれない。将来私たちの候補製品の製造に関連するいかなる安定性、純度と有効性の故障、欠陥、あるいは他の問題が発生しないことを保証することはできません。
また，我々の候補製品は患者から収集した細胞から由来しており，これらの細胞のタイプや品質は患者の年齢，疾患段階，治療歴など多くの要因によって異なる可能性がある。私たちは患者の細胞材料と私たちが生産した候補製品に対して厳格な規格があり、いくつかの監督管理機関によって審査と許可された規格を含む。患者の細胞材料の可変性は著者らの製造技術能力を超えたり、指定の範囲から外れたりする可能性があり、患者治療の生産失敗、ロット品質の低下を招き、甚だしきに至っては当局が許可した規格を調整する必要がある。患者の細胞材料の因子も可変である可能性があり，現在使用している分析法でこれらの要因を検出できないか，あるいはどのように測定するかが分からない可能性があり，生産後に材料の故障が発見される可能性がある。私たちは細胞材料を再収集するために必要な細胞治療製品の品質と一貫性を提供することができないかもしれません。これはコストを増加させ、および/または遅延を招き、患者の結果に悪影響を与え、他の方法で私たちの臨床試験、名声、業務、および将来性を損なう可能性があります。
患者材料の収集と患者材料を製造現場に搬送し、候補製品を関係者に戻す物流を管理できない可能性があり、いくつかの臨床または商業レベルの供給とコンポーネントの遅延や不足に遭遇する可能性がある。物流および出荷遅延、大流行、ウクライナでのロシアの行動に関連する地政学的緊張、米国および他の国による制裁、およびこのような制裁、業務中断、グローバルサプライチェーン問題、天候に対応するためのロシアの報復行動など、私たち、私たちのサプライヤー、または他の私たちがコントロールできない要因による問題は、候補製品の患者への配送を阻止または延期する可能性がある。また，患者材料が製造施設に移動し，製造過程を介して患者に戻る過程で複雑なアイデンティティチェーンや保護チェーンを保持しなければならない。身分チェーンと保護チェーンを維持できないことは患者の死亡、製品の紛失或いは監督管理行動を招く可能性がある。
候補製品の製造方法における材料修正は、追加のコストや遅延を招く可能性がある。
候補製品が臨床前研究から後期臨床試験まで、そして発売承認と商業化に伴い、開発計画の各方面、例えば製造方法、材料と技術は、この過程でよく変化され、生産量、製造ロットの大きさの最適化、コストの最小化に努力し、一致した純度、特性、効力を得る
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品質と結果。このような変化はこのような期待された目標を達成できない可能性がある。これらの変化のいずれも、私たちの候補製品の表現の違いをもたらす可能性があり、改善された製造方法、材料およびプロセスを用いて製造された候補製品を用いて行われる計画または他の臨床試験に影響を与える可能性がある。これは臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、非臨床的または臨床的接続と比較可能な研究が必要となる可能性があり、これはコストを増加させ、候補製品の承認を延期し、候補製品を商業化する能力を危険にさらす可能性がある(承認されれば)。
もし私たちまたは私たちの第三者製造業者や協力者が被害をもたらしたり、適用法に違反したりする方法で危険と生体材料を使用すれば、損害賠償責任を負う可能性があります。
我々の研究·開発活動は，化学や生体材料を含む潜在的危険物質の制御使用に関するものである。私たちは現在すべての製造を第三者にアウトソーシングしていますが、私たちと私たちのメーカーは医療と危険材料の使用、製造、貯蔵、処理と処置においてアメリカ連邦、州、現地の法律法規によって制約されています。メーカーがこれらの材料を使用，処理，貯蔵，処分する手順は法律で規定されている基準に適合していると信じているが，医療や危険材料による汚染や傷害のリスクを完全に除去することはできない。このような汚染や傷害のため、私たちは責任を負うかもしれないし、地方、都市、州、または連邦当局はこれらの材料の使用を制限し、私たちの業務運営を中断するかもしれない。事故が発生すると、私たちは損害賠償責任や罰金を要求されるかもしれません。責任は私たちの資源範囲を超えるかもしれません。私たちは現在医療や危険材料によって引き起こされた責任に何の保険も提供していない。適用される環境法律法規の遵守はコストが高く、現在または未来の環境法規は私たちの研究、開発、生産努力を損なう可能性があり、それによって私たちの業務、将来性、財務状況、または運営結果を損なう可能性がある。
T細胞療法を用いた癌患者の治療過程はヒトやシステムリスクの影響を受ける。
T細胞療法を用いて癌患者を治療する“静脈対静脈”周期は、通常、多くのステップおよびヒト参加者に関連する約4~6週間を要する。まず，臨床現場で患者のリンパ球を分離分離し，製造現場に搬送する。生産現場のcGMP条件下で患者のリンパ球を洗浄し，専用試薬を用いてCD 3陽性T細胞を濃縮した。T細胞は隔夜培養とT細胞活性化後，レンチウイルスベクター形質導入技術を用いてCARとARC遺伝子構造を濃縮したT細胞群に導入した。T細胞形質導入が完了した後、T細胞は数日増幅され、収穫され、最終的な薬物製品を作製し、その後凍結保存し、患者に使用する。米国では，最終製品のサンプルは何回かの放出テストを経て，これらのテストは特定の基準を満たさなければならず，薬物製品の放出を輸液に用いることができる。これらの試験は無菌、識別、純度、効力、および他の試験を含む。私たちはT細胞治療過程中に厳格な監督管理と品質標準を遵守して、私たちの品質管理と保証仕事が成功することを保証することができなくて、あるいはこれらの過程中の人為或いは系統性誤りのリスクを除去することができる。
以前の治療は癌を変え、私たちの候補製品が臨床活動を実現する機会にマイナス影響を与える可能性がある。
血液病患者は通常、彼らの初期治療として高毒性化学療法を受け、これは患者から収集したT細胞の活性に影響し、CAR-T細胞治療に対する高度な異なる反応を引き起こす可能性がある。患者は、以前の治療を受けることもでき、腫瘍細胞上で予想される候補製品と同じ標的抗原を標的とすることができ、したがって、これらの患者は、標的抗原を低発現または発現しない癌細胞を有する可能性がある。したがって，我々の候補製品は癌細胞を認識できない可能性があり，臨床活性が実現できない可能性がある。
より多くの臨床試験を開始するためにより多くのINDを提出することはできないかもしれませんが、FDAは継続することを許可していないかもしれません。
私たちは私たちの現在と未来の候補製品にもっと多くのINDを提出することを望んでいる。しかし、私たちがこれらのINDを提出する時間はさらなる研究の結果にかかっている。また，INDの提出によりFDAがさらなる臨床試験の開始を許可するか，あるいは臨床試験が開始されると，このような臨床試験の一時停止や終了の問題は生じないことは確認できない。また，FDAがINDに規定されている臨床試験の設計と実施に同意しても，FDAが将来その要求を変えない保証はない。これらのリスクは、他のINDまたは既存のIND修正案の下で開始される他の臨床試験を求める可能性も適用される。
私たちのいくつかの候補製品の市場機会は、以前の治療を受ける資格がない患者または以前の治療を通過できない患者に限られる可能性があり、小さい可能性があり、潜在市場規模の予測は正しくないかもしれない。
われわれは最初にRRMM患者の最後の治療法としてCART−ddBCMAを開発し，ラベルを早期の治療経路に拡張する予定である。しかし、それや私たちの任意の候補製品は保証されず、承認されても早期治療のために承認されることになり、承認された製品は最終的には私たちが予想していたよりも小さな市場機会を持つことになるかもしれない。また目標がん患者数の予測やサブセットの大きさは
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私たちの候補製品治療から利益を得る可能性のある患者集団は、私たちの信念と推定に基づいている。これらの推定は様々な源から来ており、科学文献、診療所調査、患者基金会或いは市場研究を含み、正しくないことが証明されている可能性がある。また，新たな研究はこれらの癌の推定発症率や流行率を変える可能性がある。さらに、私たちの候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られているかもしれないし、または私たちの候補製品の治療を受け入れられないかもしれない。したがって，患者数は予想より少なくなる可能性がある。
私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある。
私たちの財務と運営資源が限られているため、私たちは私たちの研究計画を優先し、私たちの発見と開発は選定された候補製品と適応に重点を置く必要がある。我々が臨床開発戦略で利用しようとしている潜在候補製品や適応の広さに鑑み，我々の研究や開発活動の優先順位を正確に決定することが我々にとって特に重要である。したがって、私たちは他の候補製品を探す機会を放棄または延期するか、または後により大きな商業潜在力を有することが証明された他の兆候を探す機会を放棄または延期するかもしれない。例えば，他の抗原を標的とする前にまずBCMAを標的にすることが我々のプラットフォームの検証を容易にするのに役立つと考えられるが，MM患者に関連するリスクやBCMAなどに対する細胞療法の競争がメリットを超える可能性がある。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の研究開発計画および特定の適応候補製品への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価していなければ、協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄することも可能であり、この場合、私たちは候補製品の独占的な開発と商業化の権利を維持した方が有利である。
私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社からの激しい競争に直面しています。もし私たちが効果的に競争できなければ、私たちの経営業績は影響を受けます。
生物製薬業界の特徴は競争が激しく、革新が迅速だということだ。私たちの競争相手は、類似またはより良い結果を達成できる他の製品や薬物を開発することができ、あるいは患者、臨床試験場所、メーカー、および他の資源に接触することを制限することで、私たちの候補製品をタイムリーに開発することを困難にすることができるかもしれない。我々の競争相手には、大手·専門製薬会社やバイオテクノロジー会社、学術研究機関、政府機関、公共·民間研究機関が含まれている。私たちの候補製品の開発と商業成功に影響を与える重要な競争要素は安全性、有効性、候補製品の一致した品質と純度の確保、交付、価格及び政府と他の第三者支払人の精算であると信じている。
我々は臨床試験において良好な臨床治療効果を有するため、他の先進CAR-Tあるいは他のタイプの遺伝子組換え細胞療法を開発した組織からの直接競争は非常に激しいと予想され、その中には270、Abbvie、allgene、Amgen、Autolus、百時美施貴宝、Cariou Biosciences、Carsgen、Cartesian、Cellectis、細胞生物医学集団、Celyad、Crispr、Gilead、Gracell、GSK、Innovent.，ジョンソン、連想、南京IASO生物治療有限会社、諾華、輝瑞、波セダ治療、精密生物科学、Pregene、Regeneron、羅氏が含まれる。また、以下の製品を開発している会社とも競争する予定です
私たちの多くの競争相手は、より多くの財務、技術と他の資源、例えばより多くの研究開発者、より多くの臨床サイトと患者、経験豊富な監督管理、マーケティングと製造チーム、および完備された販売チームを持っている。また、多くの競争相手は特許保護や許可手配を積極的に求め、彼らが開発した技術を使って使用料を徴収することを期待している。規模が小さいか早い段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手老舗会社との協力で手配されている。バイオテクノロジーと製薬産業の合併と買収は、私たちの競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。技術の商業適用性の進歩やこれらの業界に投資する資本の増加により、競争はさらに激化する可能性がある。私たちの競争相手は単独でもパートナーとも
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独自の基礎の上で開発、買収することは、私たちの候補製品よりも効果的で、より安全で、より商業化しやすく、またはコストの低い薬物または生物学的製品を開発することができるかもしれないし、私たちの開発技術および製品に必要かもしれないノウハウを開発することができ、または特許保護を得ることができる。
私たちの候補製品に対する規制機関の承認を得ても、競争相手の製品の供給と価格は、私たちの候補製品に対する需要と価格を制限するかもしれません。もし価格競争や医者が既存の治療方法から私たちの候補製品に転換したくない場合、あるいは医者が他の新薬や生物製品に変更したり、私たちの候補製品を保留することを選択した場合、私たちの商業計画を実施できないかもしれません。
私たちの業務に関わるリスク
流動性に係る実際の事件又は懸念、金融機関又は取引相手の違約又は不履行など、金融サービス業の不利な事態の発展に影響を与えることを含む不安定な市場及び経済状況は、我々の業務、財務状況及び株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある。
広く報道されているように、世界の信用と金融市場は最近、流動性と信用供給の深刻な減少、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇と経済安定の不確定性、およびインフレリスクの増加を含む変動と混乱を経験している。金融市場や世界経済も、ウクライナでのロシアの行動、テロ、または他の地政学的事件を含む軍事衝突の現在または予想される悪影響を受ける可能性がある。米国や他の国がウクライナ紛争を含むこのような紛争に対応するために実施している制裁は、金融市場や世界経済に悪影響を及ぼす可能性もあり、影響を受けた国や他の国のいかなる経済対策も市場や経済の不安定を悪化させる可能性がある。信用と金融市場のさらなる悪化と経済状況への自信が起こらない保証はない。私たちの全体的な業務戦略は、このような経済低迷、不安定なビジネス環境、または持続不可能で不安定な市場状況のいずれかの悪影響を受ける可能性がある。現在の株式や信用市場が悪化したり改善されていない場合、任意の必要な株式や債務融資をより困難にし、コストがより高く、希釈度が高くなる可能性がある。適時に有利な条件で任意の必要な融資を得ることができなければ、私たちの成長戦略、財務業績、株価に実質的な悪影響を与える可能性があり、臨床開発計画の延期または放棄を要求する可能性がある。さらに、私たちの現在の1つまたは複数のサービスプロバイダ、製造業者、および他のパートナーは、経済的に困難な時期を乗り切ることができない可能性があり、これは、私たちが時間通りに、予算で運営目標を達成する能力に直接影響を与える可能性がある。
さらに、流動性が限られている、契約違反、業績が悪い、または金融サービス業または金融サービス業の他の不利な発展に影響を与える実際の事件、または任意のこのような事件または他の同様のリスクに対する懸念または噂は、過去および未来に市場全体の流動性問題を引き起こす可能性がある。例えば、2023年3月10日、シリコンバレー銀行(SVB)はカリフォルニア州金融保護·革新部によって閉鎖され、後者は連邦預金保険会社(FDIC)を担当者に任命した。同様に，2023年3月12日，Signature BankとSilvergate Capital Corp.はそれぞれ破産管理プログラムに巻き込まれた.
私たちの銀行関係が必要または適切であることを評価しているにもかかわらず、私たちが現在および予想されている将来の業務運営に資金または資本化を提供するのに十分な資金源および他の信用手配を得た金額は、私たちと直接手配された金融機関または金融サービス業全体または経済全体に影響を与える深刻な損害を受ける可能性がある。他にも、これらの要因には、流動性の緊張または失敗、様々な金融、信用または流動資金協定または手配された義務を履行する能力、金融サービス業または金融市場の中断または不安定、または金融サービス業会社の将来性に対する懸念または否定的な予想が含まれる可能性がある。これらの要因は、我々と金融や業務関係にある金融機関や金融サービス業会社に関連する可能性があるが、金融市場や一般金融サービス業に関連する要因も含まれている可能性がある。
さらに、米国または国際金融システムに対する投資家の懸念は、より高い金利またはコスト、より厳しい財務および運営契約、または信用および流動性源を得るための体系的な制限を含む、あまり有利ではない商業融資条項を招く可能性があり、それによって、私たちは融資を受けにくく、さらには融資を受けることができない。
2023年6月30日現在、私たちは5.065億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っています。私たちは2023年6月30日以来、私たちの現金等価物と有価証券の公正価値がいかなる引き下げ、重大な損失、あるいはその他の重大な悪化があるかどうかは知らないが、世界の信用と金融市場のさらなる悪化が私たちの現在の現金等価物と有価証券の組み合わせや私たちの融資目標を達成する能力にマイナスの影響を与えない保証はない。また、私たちの株価は下落する可能性があり、一部の原因は株式市場の変動と全体的な経済低迷である。
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私たちは私たちのキーパーソンに高度に依存していて、私たちが高い素質の人材を誘致し、維持することに成功できなければ、私たちの業務戦略を成功的に実施することができないかもしれません。
私たちが競争の激しい生物技術と製薬業界の中で競争できるかどうかは、私たちが高い素質の管理、科学と医療人員を引き付けることができるかどうかにかかっている。私たちは私たちの管理、科学、そして医療者たちに非常に依存している。私たちの任意の幹部、他の重要な従業員、他の科学や医療コンサルタントのサービスを失い、適切な代替者を見つけることができず、製品開発の遅延を招き、私たちの業務を損なう可能性があります。
価値のある従業員をわが社に引き付けるために、賃金や現金インセンティブのほか、株式オプションや制限株式単位の形で株式報酬を提供し、時間の経過とともに付与されています。時間が経つにつれて、従業員に付与された株式奨励の価値は、私たちの株価変動の大きな影響を受ける可能性があり、これらの変動は私たちの制御範囲を超えており、他社が提出したより利益のある見積もりを相殺するのにいつでも十分ではないかもしれない。私たちは価値のある従業員を引き留めるために努力しているにもかかわらず、私たちの管理、科学、開発チームのメンバーは短時間で彼らの私たちの雇用やサービスを終了するかもしれない。私たちは私たちの重要な従業員と雇用協定を持っていますが、これらの雇用協定は自由に雇用できることを規定しています。これは、私たちのどの従業員も通知するかどうかにかかわらず、いつでも私たちの仕事を離れることができることを意味します。私たちの成功はまた私たちが引き続き高技能の初級、中級と高級管理者及び初級、中級と高級科学と医療人員を吸引、維持、激励する能力があり、従業員と他のサービスプロバイダの競争が激しい市場である。
私たちは私たちの組織規模が拡大し、このような成長を管理する時に困難に直面する可能性があると予想する。
私たちの発展と商業化計画と戦略の発展、そして私たちは上場企業運営への移行に伴い、より多くの研究、開発、臨床、品質保証、統計分析、管理、運営、販売、マーケティング、財務、その他の人員、内部製造能力を含むより多くの施設が必要であると予想される。今後の成長は、経営陣のメンバーにより多くの重大な責任を負わせるだろう
私たちの将来の財務業績と候補製品を商業化する能力は、将来のどのような成長の能力を効果的に管理するかにある程度依存し、私たちの経営陣は、これらの成長活動の管理に多くの時間を投入したり、これらの能力を増加させたり、アウトソーシングしたりするために、不比例な注意を日常活動から移しなければならないかもしれない。
私たちは現在、予測可能な未来に引き続きいくつかの独立した組織、コンサルタント、および/またはコンサルタントに依存して、監督アドバイス、臨床試験支持と薬品生産を含むいくつかのサービスを提供する。必要なときに合理的な費用で速やかに独立した組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスを提供することは保証されず、必要な場合に合格した代替者を見つけることも保証されない。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、あるいはコンサルタントが提供するサービスの品質や正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちは規制機関の候補製品の承認や他の方法で私たちの業務を進めることができないかもしれません。既存のコンサルタント会社をタイムリーに管理したり、経済的に合理的な条件で他の適任な請負業者やコンサルタント会社を見つけることができる保証はありません。
私たちはいくつかの規制、臨床試験実行、製造能力を内部に移すつもりですが、そのためには、経験豊富なチームを確定、採用、構築する必要があり、それができる保証はありません。
新入社員を雇用したり、コンサルタントや請負業者チームを拡大したりすることで、私たちの組織を効果的に拡大することができない場合や、新しい施設を効率的に建設してこのような拡張に適応できなければ、私たちの候補製品をさらに開発し、商業化するために必要な任務を実行することができないかもしれませんので、私たちの研究、開発、商業化の目標を達成できないかもしれません。
我々の内部コンピュータシステムおよびネットワーク、または我々の第三者CRO、他の請負業者、コンサルタント、または協力者が使用するシステムおよびネットワークは、故障したり、セキュリティホールや事故に遭遇したりする可能性があり、これにより、候補製品の開発計画が実質的に破壊される可能性がある。
セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々内部のコンピュータシステムおよびネットワーク、ならびに私たちの現在および未来のCROおよび他の請負者およびコンサルタントのコンピュータシステムおよびネットワークは、コンピュータウイルス、恐喝ソフトウェアまたは他のマルウェア、ネットワーク釣り、社会工学、詐欺的詐欺、電子詐欺、電気通信詐欺、人為的エラー、または
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汚職、不正アクセス、自然災害、そして電気通信と電力障害。例えば、私たちの従業員は、詐欺アカウントへの支払いを誘導するネットワーク釣りまたは“詐欺”電子メールを受信し、受信し続ける可能性がある。私たちはこれまで、このような重大なシステム障害やセキュリティホールまたは事件を経験していませんが、そのようなイベントが私たち自身または現在または未来のCROまたは他の請負業者またはコンサルタントに影響を与える場合、それは、私たちの開発計画および業務運営の重大な中断を招き、機密情報、金融資産、商業秘密または他の知的財産権の損失を招く可能性があり、または許可されていないアクセスまたは使用、修正、利用不可能、開示、紛失または取得、または私たちの従業員、顧客および他人の個人情報(敏感な個人情報を含む)、または私たち自身または第三者の機密情報を公開する可能性があります。いずれも、私たちの業務、名声、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。例えば、完成した或いは未来の臨床試験の臨床試験データの紛失は著者らの監督管理の承認作業を遅延させ、著者らのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させる可能性がある。同様に，我々は現在，第三者に依存して我々の候補製品を生産し，臨床試験を行っており，彼らのコンピュータシステムに関連する類似イベントも我々の業務に大きな悪影響を与える可能性がある.
同様に、サプライチェーン攻撃の頻度と深刻さも増加しており、私たちのサプライチェーンまたは私たちの第三者パートナーのサプライチェーン内の第三者およびインフラが被害を受けていないこと、または利用可能な欠陥やエラーを含まないことを保証することはできません。これらの欠陥やエラーは、私たちの情報技術システム(私たちの製品/サービスを含む)や私たちと私たちのサービスをサポートする第三者情報技術システムを破壊または中断させる可能性があります。
任意の中断またはセキュリティホールまたはイベントは、私たちのネットワークおよびシステム、または私たちの現在または未来のCROまたは他の請負業者またはコンサルタントのネットワークおよびシステムを危険にさらす可能性があり、私たちのデータやアプリケーションを紛失または破損させる可能性があり、または許可されていないアクセスまたは使用、修正、利用不可能、開示、紛失または取得、または私たちの従業員、顧客および他の人の個人情報(敏感な個人情報を含む)、または私たちが維持している私たちまたは第三者の機密情報を公開することができ、法的クレームまたは訴訟、規制調査または他の訴訟、個人情報のプライバシーを保護する法的責任、強制的な通知および報告義務を引き起こす可能性があります。追加的な規制監督、重大な規制処罰、そして救済費用。
さらに、これらの違反およびイベントおよび他の不適切なアクセスは、検出、修復、および他の方法で解決することが困難である可能性があり、検出されていないか、または完全に解決されていないままである可能性がある。それらを識別し、対応するか、または他の方法でそれらを修復する上での任意の遅延は、上述したタイプのダメージの増加をもたらす可能性がある。私たちは、セキュリティホールおよびイベントを防止するために多くの資源を使い続ける予定であり、個人または他の人に通知を出したり、追加のセキュリティ対策を実施することを含む、他の方法でセキュリティホールおよびイベントに対処するために多くの資金がかかる可能性があります。新冠肺炎の流行期間とその後の遠隔スタッフの増加に伴い、私たちと私たちのサプライヤーはより大きなセキュリティホールと事故リスクに直面している。
私たちの契約には責任制限が含まれていないかもしれませんが、あっても、私たちの契約における責任制限は、プライバシー、データ保護、またはデータセキュリティに関連する責任、損害、またはクレームから私たちを保護するのに十分である保証はありません。私たちは、私たちの保険範囲が私たちのプライバシー、データ保護、またはデータセキュリティ慣行によって生じる責任から私たちを保護または軽減するのに十分か、または私たちを保護するのに十分か、またはそのような保険が商業的に合理的な条項または全く存在しない、またはそのような保険が将来のクレームを支払うことを決定することができない。
当社の従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、およびサプライヤーは、規制基準および要件を遵守しないことを含む、不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります。
当社の業務運営および調査者、医療専門家、コンサルタント、第三者支払者および顧客との現在および将来の関係は、連邦および州医療詐欺および乱用法律、虚偽クレーム法律、医療情報プライバシーおよび安全法律、および他の医療法律法規によって直接または間接的に制限されるだろう。もし私たちがこのような法律を遵守できないか、または完全に遵守できなければ、私たちは巨額の処罰に直面するかもしれない。私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤー、代理が私たちまたは私たちの付属会社を代表して従業員詐欺または他の不法または有害活動を行うリスクに直面しています。このような当事者の不正行為は、FDAまたは外国衛生当局の規定を遵守できなかったこと、FDAまたは外国衛生当局に真実で完全かつ正確な情報を提供すること、私たちが制定した製造基準を遵守すること、米国の医療詐欺および乱用法律および同様の外国詐欺的不正行為法律を遵守すること、または財務情報またはデータを正確に報告すること、または許可されていない活動を私たちに開示すること、または私たちの名声または業務に負の影響を与えることを含む、故意、無謀、および/または不注意な行為を含むことができるかもしれない。
承認されれば、臨床試験を通じて候補製品を推進し、商業化を図るため、ますます多くの規制に直面することになる。
もし私たちの候補製品がFDAの承認を得て、アメリカでこれらの製品を商業化し始めたら、私たちのこのような法律や法規の下での潜在的なリスクは著しく増加し、私たちはこのような法律や法規を遵守することに関連するコストも増加する可能性がある。これらの法律は私たちの現在の主要な研究者と患者の活動、提案と未来の販売、マーケティングと教育計画に影響を与える可能性がある。特に、
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医療製品とサービスの販売促進、販売とマーケティング、および医療業界のいくつかの商業配置は、詐欺、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律によって制限されている。これらの法律法規は、幅広い価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、構造および手数料(S)、特定の顧客インセンティブ計画、および他のビジネススケジュールを制限または禁止する可能性があります。これらの法的拘束を受けた活動は，患者を募集して臨床試験を行う過程で得られた情報の不正使用に関するものである。私たちの運営能力に影響を与える可能性のある法律は以下を含むが、これらに限定されない
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また，上記の各医療法に支配されている州は海外と同等の法律であり，その中にはいくつかの法律の範囲が広く，支払者が誰であろうと適用される可能性がある。
我々の取締役会は商業行為と道徳基準を採択したが、常に従業員の不正行為を識別し、阻止できるわけではなく、不正行為を発見し防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御できない可能性があり、あるいは政府の調査や他の行動や訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。これらの調査または訴訟は、このような法律や法規を遵守できなかったことによるものである。
私たちの業務計画が適用される医療保険法に適合することを確保する努力は巨額のコストに及ぶ可能性がある。政府および法執行当局は、私たちの業務実践が、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規を適用する現在または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちにこのような訴訟を提起した場合、私たちは私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しませんでした。これらの訴訟は、民事、刑事と行政処罰、損害賠償、返還、罰金、連邦医療保険、医療補助および他の連邦医療保健計画から除外される可能性があり、契約損害、名声損害、利益減少および将来の収益減少、および私たちの業務の削減を含むかもしれません。これらはいずれも、私たちの業務運営能力と私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
また，我々の任意の候補製品の米国国外での承認と商業化は，上記の医療保健法や他の外国法の外国等価物の制約を受ける可能性もある。
私たちは私たちが入ったどんな買収、許可証、または戦略連合の利点を認識していないかもしれない。
将来的には、戦略的同盟を求めて形成し、合弁企業や協力関係を構築したり、第三者との買収または追加の許可手配を達成したりする可能性があり、これらは、人工知能、機械学習、および他の我々が発見した技術ベースのプラットフォームを補完または補完する可能性がある我々の既存技術および候補製品を補完または強化することができると考えられる。
これらの取引は、未知の債務、中断業務、管理層の移転の時間、および投資の管理協力または開発のための製品、候補製品または技術、取引対価格またはコストの支払いのために生じる巨額の債務または希釈発行された株式証券、予想以上の協力、買収または統合コスト、資産減記または営業権または減価費用、償却費用の増加、協力または合併買収業務の運営および人員の困難およびコスト、主要サプライヤーとの関係の損傷を含む多くの運営および財務リスクをもたらす可能性がある。経営陣と所有権の変化、買収された企業のキー従業員、買収された企業のメーカーや顧客を維持することができない。したがって、買収が合意または戦略的パートナーシップに達することができれば、これらの取引を私たちの既存の業務や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、このような取引の利点を達成できない可能性があり、これは、私たちのスケジュールを延期したり、他の方法で私たちの業務に悪影響を与える可能性があります。私たちはまた、戦略的取引または許可証の後に、私たちがこの取引を証明したり、私たちが合意に至った他の利益を証明するのに十分な収入または特定の純収入を得るかどうかを確認することができない。
臨床試験または商業段階で私たちの候補製品をテストする時、私たちはコストが高く破壊的な製品責任クレームに直面する可能性があり、私たちの製品責任保険はこのようなクレームのすべての損害をカバーしないかもしれません。
私たちの候補製品の臨床テストのため、私たちは固有の製品責任リスクに直面しています。もし私たちがどんな製品を商業化すれば、私たちはもっと大きなリスクに直面します。例えば、私たちの候補製品が臨床試験、製造、マーケティング、または販売中に傷害をもたらすと思われるか、または他の態様では不適切であることが発見された場合、私たちは起訴されるかもしれない。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任、または保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。もし私たちが製品責任クレームで自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招いたり、私たちの候補製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。成功的な防御であっても、多くの財政的で管理的な資源が必要だ。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
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潜在的な製品責任クレームを防止するために、許容可能なコストで十分な製品責任保険を獲得または保持することができず、私たち単独または会社パートナーと開発した製品の商業化を阻止または阻害する可能性がある。私たちは私たちの保険範囲の制限を超えたり、私たちの保険カバー範囲内でない裁判所の裁決または和解合意で達成された任意の金額を支払う必要があるかもしれません。私たちはこれらの金額を支払うために十分な資本を持っていないか、または得ることができません。私たちが未来の会社のパートナーと合意しても、私たちは損害賠償を受ける権利があります。何かクレームがあれば、この賠償は利用できないか十分かもしれません。
私たちの候補製品は癌および他の疾患患者に対して通常すでに深刻かつ末期の疾患段階にあり、既知のものもあれば未知の重大な事前存在と潜在的に生命を脅かす健康リスクもある。治療中、患者は死亡を含む有害事象を受ける可能性があり、原因は私たちの製品候補または治療過程と関連している可能性がある。このような事件は、怪我をした患者に巨額の費用を支払うこと、延期、負の影響、または規制部門の承認を得たり、私たちの候補製品をマーケティングする機会を得るか、または私たちの商業化努力を一時停止または放棄することを要求する費用の高い訴訟に直面する可能性がある。有害事象が我々の候補製品に関連していると考えられない場合でも，その状況の調査に時間や不確実性がある可能性がある.これらの調査は、他の国/地域での規制承認プロセスを延期したり、製品候補者の獲得や維持に影響を与えたり制限したりする規制承認タイプを遅らせるための販売努力を中断する可能性がある。これらの要因により、製品責任クレームが弁護に成功しても、我々の業務、財務状況又は運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは製品責任保険範囲を維持していますが、この保険は私たちが発生する可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれません。私たちが臨床試験を始めるたびに、すべての候補製品を商業化することに成功すれば、私たちの保険カバー範囲を増やす必要があるかもしれません。保険範囲の費用が増加しているため、私たちは発生する可能性のある任意の責任を満たすために、合理的なコストまたは十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。もし成功した製品責任クレームまたは一連のクレームが未保険の負債または保険を超えた負債によって私たちに提出された場合、私たちの資産はこのようなクレームを支払うのに十分ではない可能性があり、私たちの業務運営は損害を受ける可能性がある。
税法またはその実施または解釈の変化は、私たちの業務および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
最近の税法の変化は私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼすかもしれない。例えば、2021年、米国連邦所得税法は、米国会社の税率引き上げ、国際商業運営改革、世界最低税率の徴収など、多くの改正提案を提出した。もしこれらや同様の変化が採択されれば、私たちの実際の税率は今後数年で悪影響を受けるかもしれない。また、米国を含む多くの国や経済協力開発機構などの組織も、既存の税法の改正を積極的に検討しているか、新たな法律が提出または公布されており、これらの法律は、ビジネスをしている国の納税義務を増加させたり、業務を経営する方法を変えたりする可能性がある。連邦、州、または国際税法または税収裁決のいずれの発展や変化も、私たちの有効税率と私たちの経営業績に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは、普通株式の潜在的投資家に、最近公布された任意の税法または提案された法律の変化と、私たちの普通株を投資または保有する潜在的な税金結果について、彼らの法律および税務顧問に相談することを促す。2022年1月1日、立法では、2017年減税·雇用法案(2017 Tax Act)と呼ばれる条項が施行され、発生した年に国内研究開発コストを差し引くオプションが廃止され、代わりに納税者にこのようなコストを5年以内に償却することが求められている。私たちは現在この条項の潜在的な影響を評価している。
私たちまたは私たちの顧客に不利な税金法律または法規の変化は、私たちの業務や財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
2017年12月22日に公布された減税·雇用法案(TCJA)と呼ばれる立法は、改正後の1986年の国税法を大きく改正した。CARE法案の税収条項改正を経たTCJAは、他にも、会社税率を最高限界税率35%から21%に下げる統一税率、純営業損失(NOL)控除を今年度の課税所得額の80%に制限し、NOL繰り越しを廃止し、2020年以降の納税年度ごとに、海外収益を引き下げた税率で一度に課税し、国内に送金するか否かにかかわらず、外国収益に対する米国税(何らかの重要な例外がある場合を除く)を廃止するなど、会社税への大きな変化が含まれている。時間の経過とともに減価償却費用を控除するのではなく、直ちにある新しい投資を差し引くことで、基数侵食と
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税金の乱用と多くの商業減額と控除を修正したり廃止したりする。TCJAのいくつかの側面はまだ明確ではなく、しばらく明確にされないかもしれない。国税局や他の税務機関の将来のTCJAに関する指導は私たちに影響を与えるかもしれませんが、TCJAのいくつかの側面はCARE法案で規定されているように、将来の立法で廃止または改正されるかもしれません。企業所得税率が低下しているにもかかわらず、TCJA、CARE法案またはその下の法規または解釈、または税法の任意の他の将来的な変化は、私たちの業務および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があり、このような影響は実質的である可能性がある。
私たちの純営業損失の繰越といくつかの他の税務属性を利用する能力は限られているかもしれません。
国税法第382条及び383条によると、ある会社が“所有権変更”(一般に3年間、5%の株主がその持分のうち50%を超える(価値別)変更が発生したと定義されている)を経験した場合、当該会社は、変更前純営業損失繰越及び他の変更前税収属性(税収控除繰越を含む)を用いて変更後の課税所得額を相殺する能力が制限される可能性がある。私たちの最近の私募により、私たちの初公募株と、過去3年間に発生した他の取引により、私たちはこのような“所有権変更”を経験しました。私たちの株式所有権がその後変化したので、私たちはまた未来に所有権の変化を経験するかもしれない。TCJAによると、2017年12月31日以降に開始された納税年度に発生する不良ローンは、2020年12月31日以降に開始された納税年度課税所得額の80%しか相殺できませんが、無期限に繰り越すことができます。2018年1月1日までに発生した純営業損失は年間課税所得額に制限されず、20年間の繰越期間が継続されます。また、もし私たちが十分な課税収入を生み出すことができなければ、繰越と税収控除満期前の利用可能な純営業損失を相殺することができなければ、私たちの純営業損失の繰越と税収の繰越を使用することができません。
私たちの歴史の中で、私たちは大きな損失を受けて、近い将来利益が出ないと予想されて、私たちは永遠に利益を達成しないかもしれません。我々が課税損失を引き続き発生させた場合、未使用の損失は将来の課税収入(あれば)を相殺するために繰り越し、当該等の未使用の損失が満期になるまで続くが、以下のように除外する。
TCJAによると，2017年後と今後数年からの納税年度に発生した連邦NOLは無期限繰り越しが可能であるが，この連邦NOLが2020年以降に開始される納税年度の控除額は限られている。また、規則第382条の規定によれば、“所有権変更”を経験した場合、任意の課税年度にNOL繰越又は他の税収属性(例えば、税収控除を検討する)を利用する能力が制限される可能性がある。一般に、1つまたは複数の株主またはグループ株主が所定のテスト期間内に会社の少なくとも5%の株式を所有し、その株式所有権が累計50ポイントを超えると、第382条に規定する所有権変更が発生する。似たような規則は州税法に適用されるかもしれない。著者らは2022年12月31日までの所有権変更について研究を行い、著者らは連邦と州の目的のためのいくつかのNOLと研究開発税収控除が深刻な制限を受けていることを確定したため、著者らは私たちの繰延納税資産から大量のNOLと研究開発税収控除を削除した。将来、私たちは将来の発行または株式所有権の他の変化によって追加の所有権変化を経験するかもしれません。これは、私たちの財務諸表に提示されるNOLまたは他の税金属性の数をさらに制限するかもしれません。また、州政府はNOLの使用を一時停止する能力や、カリフォルニア州の2020年6月にこのような属性の使用を一時的に一時停止し、制限するなど、NOLの使用を制限し、州課税収入や税収を相殺する能力を制限する可能性がある。
私たちの業務は新冠肺炎の大流行が薬品開発業界に与える持続的な影響を受ける可能性があり、他の私たちがコントロールできない事件が私たちまたは第三者サプライヤーの業務を混乱させた場合、私たちの業務は重大な悪影響を受ける可能性があります。
今まで、新冠肺炎の大流行が著者らの業務と財務業績に与える影響程度は限られていたが、大流行が薬品開発業界に与える持続的な影響は依然として確定していない。新冠肺炎のような長引く公衆衛生危機は、私たちの業務、財務状況と経営業績に実質的なマイナス影響を与える可能性がある。私たちは将来的に様々な方法で私たちの業務の中断を経験するかもしれません
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我々は、対象を新冠肺炎ウイルスまたは他の感染症から保護するのを助けるために、追加の臨床試験政策およびプログラムを制定し、実施する必要があるかもしれない。例えば，FDAは2020年3月以来，疫病期間中の臨床試験の指導文書など，スポンサーやメーカーに新冠肺炎に関する様々な指導文書を発表している。2023年5月11日、連邦政府は新冠肺炎突発公共衛生事件を終了し、連邦援助プロジェクトに対するいくつかの臨時変化を終了し、同時にいくつかは引き続き有効であった。今回の国家非常事態の終了と公衆衛生突発事件の段階的終了がFDAとその他の監督管理政策と運営に与える全面的な影響はまだ不明である。
さらに、私たちまたは第三者サプライヤーの他の業務中断は、私たちの業務に深刻な影響を与え、私たちの将来の潜在的な収入や財務状況を深刻に損害し、私たちのコストや支出を増加させる可能性があります。我々の業務および我々のCRO、CMOおよび他の請負業者、コンサルタントおよび第三者の業務は、他の世界的流行病、他の地政学的不確実性および不安定さ(ウクライナでのロシアの行動を含む)、地震、電力不足、電気通信障害、水不足、洪水、ハリケーン、台風、火災、極端な気象条件、医療流行病および他の自然または人為的災害または業務中断の影響を受ける可能性があり、私たちは主にこれらの状況に自己保険を提供する。このような業務中断の発生は、私たちの運営と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある。私たちは私たちの候補製品を生産して加工するために第三者メーカーに依存する。これらのサプライヤーの運営が人為的または自然災害または他の業務中断の影響を受ける場合、候補製品の臨床供給を得る能力が妨害される可能性がある。
第三者依存に関するリスク
私たちは第三者に依存して臨床試験を行うつもりだ。これらの第三者がその契約責任を正確かつ成功的に履行することができない場合、または予想される最終期限までに完了することができなければ、規制部門から私たちの候補製品の承認を得たり、商業化することができない可能性がある。
私たちは自分で前臨床試験や臨床試験のすべての側面を行うことができない。我々は，医療機関，CRO，CMO，戦略パートナーのような独立した研究者や協力者に依存し，我々との合意に基づいてわれわれの臨床前研究と臨床試験を行う。我々はCRO，実験点，CMOと予算や契約を交渉する予定であり，我々の開発スケジュールを遅延させコストを増加させる可能性がある.私たちの臨床試験では、私たちはこれらの第三者に深刻に依存し、私たちは彼らの活動のいくつかの側面だけをコントロールするだろう。したがって，われわれ自身に完全に依存しているスタッフに比べて，これらの臨床試験の進行，スケジュールと完成および臨床試験により開発されたデータの管理の直接制御は少ない。しかし、私たちは私たちのすべての研究が適用された合意、法律と法規の要求、そして科学的な基準に従って行われ、私たちの第三者への依存が私たちの規制責任を免除しないことを確実にする責任がある。我々とこれらの第三者はGCPを遵守しなければならないが，これはFDAや外国衛生当局が臨床開発において候補製品に対して実行する法規やガイドラインである。
規制当局は，試験スポンサー，主要調査者，試験地点を定期的に検査することでこれらのGCPを実行している。もし私たちまたはこれらの第三者のいずれかが適用されたGCP法規を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは外国衛生当局は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。検査後、これらの監督機関は私たちのいかなる臨床試験がGCP規定に適合しているかどうかを確認することを保証することはできません。また，われわれの臨床試験はcGMP法規により生産された生物製品を用いて行わなければならず，大量の試験患者が必要となる可能性がある。私たちまたはこれらの第三者がこれらの規定を遵守できなかったか、または十分な数の患者を募集できなかった場合、私たちは臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制承認過程を延期します。さらに、その中のいずれかの第三者が連邦または州詐欺および乱用または虚偽クレーム法律法規または医療プライバシー·セキュリティ法に違反した場合、私たちの業務は巻き込まれる可能性がある。
われわれの臨床試験を行ういかなる第三者もわれわれの従業員ではなく，当等の第三者との合意に基づいて我々に提供された救済措置を除いて，このような試験に十分な時間と資源を投入しているかどうかを制御することはできない。これらの第三者はまた、私たちの競争相手を含む他の商業実体と関係があるかもしれません。彼らはまた、これらの実体のための臨床試験や他の開発活動を行っているかもしれません。これは、彼らが私たちを代表する表現に影響を与えるかもしれません。これらの第三者がその契約の義務または義務を成功裏に履行できなかった場合、または予想された期限内に完了した場合、交換が必要である場合、または彼らが得た臨床データの品質または正確性が、私たちの臨床方案または規制要件または他の理由を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験は延長、延期または終了される可能性があり、私たちは候補製品の開発を完了し、規制部門の承認を得たり、商業化に成功したりすることができないかもしれない。したがって、私たちの財務業績と候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。
もし私たちがこれらの第三者との任意の関係が終わったら、私たちは他のサプライヤーと手配したり、商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。第三者を交換或いは増加させて著者らの臨床試験を行うことは大量のコストに関連し、大量の管理時間と重点が必要である。さらに自然の過渡期があります
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新しい第三者が仕事を始めます。したがって，遅延が生じる可能性があり，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。
私たちは、私たちの臨床製品供給と臨床候補製品を生産するために第三者に依存し続けることが予想され、承認されれば、少なくとも候補製品の製造過程で第三者に依存する可能性がある。これらの第三者が十分な量の製品供給または候補製品を提供できない場合、または許容可能な品質レベルまたは価格で提供できない場合、私たちの業務は損なわれる可能性があります。
現在、臨床規模の製造と加工施設として利用できる施設はありません。私たちは外部サプライヤーと協力者に依存して用品の製造と候補製品を加工しています。私たちのいくつかのコンポーネントや候補製品については、単一のサプライヤーまたは製造業者に依存して供給または製造していますが、臨床開発を通じて私たちの候補製品を推進する際に、サプライヤーとメーカーの数を拡大する予定です。私たちの候補製品はまだ商業規模の製造や加工を行っていません。私たちはまだ私たちの候補製品を生産したり加工することができないかもしれません。将来私たちは自分たちの製造施設を開発するかもしれませんが、私たちは第三者を私たちの製造過程の一部として使用し続けることができますし、いずれにしても、私たち自身の製造施設の開発に成功しないかもしれません。私たちの第三者製造業者への期待に依存して、私たちは次のようなリスクに直面します
これらのリスクの各々は、私たちの臨床試験の完了またはFDAが私たちの任意の候補製品を承認することを遅延または阻止し、より高いコストまたは私たちの候補製品の商業化に悪影響を及ぼす可能性がある。また，患者に渡す前に，第三者に依存して候補製品のいくつかの仕様テストを行う。もしこれらのテストが不適切で、テストデータが信頼できなければ、患者は深刻な傷害のリスクに直面する可能性があり、FDAは欠陥が修復されるまでわが社に重大な制限を加える可能性がある。さらに私たちや第三者が私たちのことを実行できなかったら
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ビジネス上の合理的な条項またはcGMPの製造要件を遵守することによって、様々な態様で私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります
我々と契約を締結したCMOのいずれかがその義務を履行できなければ，別のCMOとの合意を余儀なくされる可能性があり，合意がまったくなければ合理的な条項ではできない可能性がある。この場合，代替供給源の確立に伴い，われわれの臨床試験供給は著しく遅延する可能性がある。場合によっては、私たちの製品または候補製品を製造するために必要な技術スキルは、元のCMO固有または独自のものである可能性があり、困難に遭遇する可能性があり、またはそのようなスキルを予備または代替サプライヤーに譲渡することを禁止する契約制限が存在する可能性があり、またはそのようなスキルを根本的に譲渡できない可能性があります。また，我々が何らかの理由でCMOの交換を要求された場合，新たなCMOが品質基準とすべての適用法規に適合する施設やプログラムを保持していることを確認するように要求される.我々はまた、例えば比較可能な研究を製造することによって、任意の新しい製造プロセスが、以前にFDAまたは他の規制機関に提出された仕様に基づいて、私たちの候補製品を生産することを検証する必要がある。新しいCMO検証に関連する遅延は、私たちがタイムリーにまたは予算内で候補製品を開発したり、製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。また、メーカーの変化は通常、製造プロセスやプロセスの変化に関連しており、これは、臨床試験で使用されている以前の臨床供給と任意の新しいメーカーの供給との間の過渡的な研究が要求されるかもしれない。臨床用品の比較可能性の証明には成功しない可能性があり，追加の臨床試験が必要かもしれない。
私たちの第三者への依存は、私たちのビジネス秘密を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの秘密や私たちのビジネス秘密が流用または開示されていることを発見する可能性を増加させる。
私たちは第三者に依存して私たちの候補製品を開発して製造するので、私たちは彼らとビジネス秘密を共有しなければならない。独自の情報の研究または開示を開始する前に、当社のコンサルタント、従業員、第三者請負業者およびコンサルタントと秘密協定、材料譲渡協定、コンサルティング協定、または他の同様の合意を締結することによって、当社のノウハウを部分的に保護することを求めています。これらの協定は、一般に、私たちの商業秘密を含む、第三者が私たちの機密情報を使用または開示する権利を制限する。第三者と協力する際に契約条項が採用されているにもかかわらず、商業秘密および他の機密情報を共有する必要は、そのような商業秘密が私たちの競争相手に知られ、無意識に他の人の技術に組み込まれているか、またはこれらの合意に違反した場合に開示または使用されるリスクを増加させる。私たちの独自の地位が私たちのノウハウおよびビジネス秘密にある程度基づいていることを考慮すると、競争相手は、私たちのビジネス秘密または他の許可されていない使用または開示を独立して発見することは、私たちの競争地位を損なうことになり、私たちのビジネスに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、これらの合意は、一般に、私たちの合意がいくつかの限られた発行権を含む可能性があるにもかかわらず、私たちのコンサルタント、従業員、第三者請負業者、およびコンサルタントが、私たちのビジネス秘密に関連する可能性のあるデータを発行する能力を制限します。例えば、私たちが協力する可能性のある任意の学術機関は、そのような協力によって生成されたデータを発表する権利を付与されるかもしれません。任意の共同研究開発プロジェクトは、私たちの研究開発または同様の合意の条項に従って商業秘密を共有することを要求するかもしれません。私たちは私たちのビジネス秘密を保護しようと努力しているにもかかわらず、私たちの競争相手は、私たちと第三者との合意、独立開発、または私たちの任意の第三者協力者が情報を発表することによって、私たちのビジネス秘密を発見するかもしれない。競争相手は私たちのビジネス秘密が私たちの競争地位を損なうことを発見し、私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。
私たちはKiteと協力協定を締結しており、この協定の条項に基づいて、私たちはKiteに依存して、私たちのいくつかの候補製品に関するいくつかの開発と商業化活動を行っています。
2023年1月、私たちはKite Pharma，Inc.との協力および許可プロトコル(Kite Collaborationプロトコル)、Kite Pharma，Inc.はギリッド社(Kite)の子会社であり、合意に基づいて、Kiteと協力して、CART-ddBCMAおよび次世代自己および非自己CAR-T細胞治療製品を共同開発することに同意し、これらの製品は、CART-ddBCMAと同じD-ドメインBCMA結合剤を使用して、それぞれ多発性骨髄腫の治療に使用することに同意した。我々はまた、我々のARC-SPARXプラットフォームを用いてBCMAのための自己CAR T細胞治療製品を含む選択権をKiteに付与した
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ACLX−001およびCS 1に対するARC−SPARX製品。Kite協力協定によると，我々とKiteは双方が合意した発展計画と開発予算に基づいて，Cart−ddBCMAを共同開発し，Kiteと共同で選択権を行使して普及させることができる任意の次世代自己CAR−T細胞療法製品(総称して共同促進製品と呼ぶ)を開発する。Cart−ddBCMAのためにImmagine−1実験を行い，Kiteは他のすべての連携普及製品の開発を行う。Kiteは、適用される規制機関の承認を得る限り、Cart−ddBCMAおよび他のMM製品の米国以外での商業化を担当する。Kiteが今回の連携に十分な注意力や資源を投入するかどうか，あるいは迅速に進むかどうかを制御することはできない.FDAまたは他の規制機関が任意の共同推進製品を承認しても、Kiteは、1つ以上の国で最終製品の商業化を行わないことを選択することができる。
アメリカでは、私たちとKiteは共同で製品の商業化の利益と損失を普及させるだろう。アメリカ以外の共同販売促進製品と、Kiteに許可される可能性のある他の非共同販売促進製品(非共同販売促進製品)については、中1%以下の等級別印税を受ける資格があります。凧協力協定によると、トリガ支払いまたは特許権使用料のマイルストーンは永遠に達成できない可能性があり、達成できなければ、私たちの業務と財務状況を損なう可能性がある。
Kiteは、Kite協力プロトコルを終了する慣用的な権利を有しており、Kiteがこれらの停止権を行使することを選択した場合、これは、特定の候補製品の開発または商業化を遅延させるか、または阻止する可能性がある。さらに、私たちとKiteの間でトラブルが発生する可能性があり、これは、協力終了を延期したり、重大な訴訟を招いたりして、Kiteの行動が私たちの最適な利益に合致しない、または他のパートナーを探したり、自ら開発、商業化、融資を行ったりする可能性があります。もし私たちが新しいパートナーを探しているが、受け入れ可能な条件でそうすることができない、あるいはこのような候補開発プロジェクトの開発や商業化を行うのに十分な資金がない場合、私たちはその開発や商業化を削減または放棄しなければならない可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある。
Kiteとの協力に加えて、将来の協力を求めることも可能であり、ビジネス合理的な条項で協力関係を築くことができなければ、私たちの開発と商業化計画を変えなければならないかもしれない。
Kiteとの協力に加えて、将来的に他の当事者との協力手配を求めて、私たちの候補製品を開発したり、商業化したりすることも可能です。どんな協力計画の成功も私たちの協力者の努力と活動にかかっているかもしれない。協力者は通常、彼らがこのような手配に適用される努力と資源を決定する上で大きな裁量権を持っている。協力手配各方面間の臨床開発と商業化問題における相違は開発過程の遅延或いは適用候補製品の商業化を招く可能性があり、場合によっては、協力手配を終了することもある。もし両方とも最終決定権がなければ、このような相違は解決しにくいかもしれない。
生物製薬会社や他の第三者との協力はしばしば他方によって中止されるか、満期が許可される。このような終了または満了は、私たちの財務に悪影響を与え、私たちの商業的名声を損なう可能性がある。
私たちが未来に行う可能性のあるどんな協力も多くの危険をもたらすかもしれない
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さらに、1つまたは複数の協力関係を構築すれば、本Form 10-Q四半期報告書に記載されている製品開発、規制承認および商業化に関連するすべてのリスクは、このような任意の将来のパートナーの活動にも適用されるであろう。
もし私たちが未来に行う可能性のあるいかなる協力も製品の開発に成功して商業化できなければ、あるいは私たちの未来のパートナーのうちの1つがその後私たちとの合意を終了した場合、私たちはその潜在的な未来の協力に基づいて未来の研究資金やマイルストーンや特許使用料の支払いを得ることができないかもしれない。もし私たちが合意に基づいて期待した資金を受け取っていなければ、私たちの候補製品の開発は延期されるかもしれません。私たちは私たちの候補製品と私たちのプラットフォームを開発するために追加の資源が必要かもしれません。
さらに、私たちの将来の任意のパートナーが業務統合に関連している場合、そのパートナーは、私たちが許可している任意の候補製品の開発または商業化を低減または終了する可能性がある。もし私たちの未来のパートナーの一人が私たちとの合意を終了すれば、私たちは新しいパートナーを引き付けることがもっと難しくなり、ビジネスや金融界での私たちの名声が悪影響を受ける可能性があることを発見するかもしれない。
私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。我々が任意の協力について最終的な合意を達成できるかどうかは，他の事項に加えて，協力者の資源や専門知識の評価，提案協力の条項や条件，提案協力者のいくつかの要因の評価に依存する.
もし私たちが適時に、受け入れ可能な条項によって、または適切なパートナーと合意できない場合、私たちは候補製品の開発を削減し、その開発計画または私たちの1つまたは複数の他の開発計画を減らしたり、その潜在的な商業化を延期したり、いかなる販売またはマーケティング活動の範囲を縮小したり、または私たちの支出を増加させ、自費で開発または商業化活動を行わなければならないかもしれない。もし私たちが自分で援助して開発や商業化活動に従事することを選択すれば、私たちはより多くの専門知識と追加的な資本を得る必要があるかもしれないが、これらは私たちが受け入れられない条件であるか、あるいは全く得られないかもしれない。もし私たちが協力できず、必要な開発や商業化活動を展開するのに十分な資金や専門知識がなければ、私たちの候補製品をさらに開発したり、市場に出したり、私たちのプラットフォームを開発し続けることができないかもしれません。私たちの業務は実質的な悪影響を受ける可能性があります。
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちが私たちのプラットフォームや候補製品のために十分な知的財産権保護を得ることができなければ、あるいは知的財産権保護の範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は私たちと似たようなまたは同じ製品を開発して商業化する可能性があり、私たちの製品を商業化することに成功する能力は悪影響を受ける可能性がある。
私たちの成功は、プラットフォーム、候補製品、研究計画の面でアメリカと他の国で特許保護を獲得し、維持する能力に大きく依存している。我々は，我々の新たな発見や技術に関する特許出願を米国や海外に提出することで，我々の特許地位を保護することを求めており，これらの発見と技術は我々の業務に非常に重要である.我々の未解決および将来の特許出願は、私たちの候補製品またはその予期される用途を保護する特許の発行、または他社が競合技術、製品または候補製品を商業化することを効果的に阻止する特許をもたらすことができないかもしれない。
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特許の取得および実行は高価で時間がかかり、必要または必要なすべての特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができない場合があり、または我々の特許出願に基づいて発行される可能性のある特許を維持および/または実行することができる。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究や開発結果の特許可能性を確認できない可能性もある.私たちは、私たちの従業員、会社の協力者、外部科学協力者、CRO、CMO、コンサルタント、コンサルタント、その他の第三者などと、私たちの研究開発成果を得る権利のある特許に関する当事者と秘密保持および秘密協定を締結したが、これらの当事者のいずれかは、これらの合意に違反し、特許出願を提出する前にこれらの結果を開示し、特許保護を求める能力を危険にさらす可能性がある。私たちの特許または特許出願の準備または提出過程には、適切な優先権主張、在庫などについて、実質的な輸入と考えられるいかなる欠陥も知らないにもかかわらず、将来的に発生する可能性のある形態的な欠陥が存在する可能性がある。
私たちまたは任意の未来のライセンシーまたはライセンシーが、そのような特許および他の知的財産権を確立、維持または保護できなかった場合、そのような権利は減少またはキャンセルされる可能性がある。任意の将来のライセンシーまたはライセンシーが、任意の特許権の起訴、保守または強制執行において、私たちの意見に完全に協力していないか、または同意しない場合、そのような特許権は損害を受ける可能性がある。私たちの特許または特許出願の形態または準備中に重大な欠陥がある場合、そのような特許または出願は無効であり、強制的に実行できない可能性がある。これらの結果のいずれも、第三者の競争を阻止する能力を弱める可能性があり、第三者競争は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの知的財産権は他の人たちが私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
独自の拘束ドメインや自動車ベースの候補製品のような生物および医薬製品の物質構成特許は、使用方法を考慮することなく、これらのタイプの製品に強力な知的財産権保護を提供することが多い。米国特許商標局(“USPTO”)または外国特許庁が、私たちが保留している特許出願中の製品候補成分に関連する権利要件を出願可能特許とみなすかどうか、または私たちが発行した任意の特許における権利要件が、米国または外国裁判所または行政裁判所によって有効とみなされ、強制的に施行されるかどうかを決定することはできない。
バイオ製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律や事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなり、最高裁の裁決を含む裁判所判決を招き、将来的に特許権を執行する能力の不確実性を増加させている。しかも、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれないし、その逆も同様である。
さらに、我々は、私たちの候補製品またはその予想用途に関連する可能性のあるすべての第三者知的財産権を知らないかもしれないので、これらの第三者知的財産権が私たち自身の特許および特許出願の特許性に及ぼす影響、およびこれらの第三者知的財産権が私たちの運営自由に与える影響は、非常に不確実である。米国および他の管轄地域では、特許出願は通常、出願18ヶ月後に公表され、場合によっては全く公表されない場合もある。したがって、私たちは、私たちが最初に私たちの特許または係属中の特許出願で主張された発明を提出したのか、最初にそのような発明のために特許保護されたのかを正確に知ることができない。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.私たちの特許または係属中の特許出願は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。例えば、私たちは、第3の方向の米国特許商標局が提出した以前の技術の発行前に提出されたか、または米国または他の場所で許可された後の審査プログラム、派生プログラム、再審査、または当事者間の審査手続きに参加して、私たちの特許権または他の人の特許権に挑戦することができる。このような任意の挑戦において不利な裁決を下すことは、排他性喪失または特許主張の全部または部分的な縮小、無効または実行不能を招き、それにより、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止したり、それを商業化する能力を制限したり、私たちの技術および製品の特許保護期間を制限したりする可能性がある。さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちの候補製品に対する特許保護を獲得または維持できなかったことは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
特許出願過程は多くのリスクに直面しており、私たちがすでに申請した特許を取得することに成功する保証はない。
係属中の特許出願は、そのような出願のために特許が発行されるまで、そのような出願に要求される技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできない。特許出願プロセスは多くのリスクと不確実性の影響を受けており、私たちまたは私たちの潜在的な未来の開発パートナーが特許を取得して保護することによって私たちの候補製品を保護することに成功する保証はありません。これらのリスクと不確実性には
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上記のいずれの事件も、私たちの業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
関連する第三者特許を識別できないか、または第三者特許の関連性、範囲、または満了時間を誤って解釈することができない可能性があり、これは、私たちが製品を開発およびマーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、関連特許の識別、特許請求の範囲、または関連特許の満了を含む、私たちのいかなる特許検索または分析も保証することはできず、私たちはまた、私たちの候補製品の任意の司法管轄区域での商業化に関連する、または必要な、米国および海外のすべての第三者特許および係属中の特許および係属中の出願を識別したことを保証することはできない。
特許請求の範囲は、法律の解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。特許または保留出願の関連性または範囲の解釈は正しくない可能性があり、これは私たちの製品を販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの製品が第三者特許のカバー範囲内にないか、または第三者の保留出願が関連範囲のクレームを出すかどうかを誤って予測する可能性がある。私たちが関連する特許の満期日の決定は、アメリカまたは海外のどのようなものでも正しくないかもしれません。これは、私たちの候補製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは関連特許を識別して正確に解釈することができず、私たちが製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼすかもしれない。
もし私たちが私たちの技術に関連する知的財産権の固有性を保護する努力が十分でなければ、私たちは私たちの市場で効果的に競争することができないかもしれない。
私たちは、特許、秘密保護、商業秘密保護、および知的財産権および秘密協定によって、私たちの技術に関連する知的財産権を保護します。私たちの機密固有情報を第三者に開示したり盗用したりすることは、競争相手が私たちの技術的成果を迅速にコピーしたり、超えたりして、市場での私たちの競争地位を侵食する可能性がある。
私たちのポートフォリオには未解決のアメリカと外国特許出願があります。しかし、私たちは予測できません
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私たちは、私たちの係属中の特許出願における私たちの候補製品および/または技術のための権利要件が、米国特許商標局または外国特許庁によって出願可能特許とみなされることを決定することはできない。そのような特許出願がライセンス特許として発行されることは保証されない。我々の発明の特許可能性を決定する一態様は、“従来技術”の範囲および内容、すなわち保護を要求する発明の優先日の前に、関連分野の技術者がかつてまたは入手可能と考えられていた情報に依存する。私たちが知らない既存技術が存在する可能性があり、これらの技術は、私たちの特許請求の範囲の特許可能性に影響を与える可能性があり、または、発表された場合、特許請求の有効性または実行可能性に影響を及ぼす可能性がある。特許が確かに我々の特許出願に基づいて発行されていても、第三者はその有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、このような特許が縮小され、無効にされ、または実行できない可能性がある。さらに、それらが挑戦されていなくても、私たちの製品の組み合わせにおける特許は、第三者が関連技術を実践することを排除したり、私たちの権利要件をめぐる他の人の設計を阻止するのに十分ではない可能性がある。もし私たちの候補製品における知的財産権の地位の広さや実力が脅かされれば、会社が私たちと協力して開発することを阻止し、候補製品を商業化する能力を脅かすかもしれない。訴訟や行政訴訟では、私たちが発行した任意の特許における権利要件が米国または他の国の裁判所または行政裁判所によって有効とみなされるかどうかを判断することはできません。
バイオテクノロジーや細胞治療分野の特許実力は複雑な法律や科学問題に関連しており，不確定である可能性がある。私たちが所有しているか、または許可中である可能性のある特許出願は、発行された特許を生成することができない可能性があり、その声明は、私たちの候補製品または米国または他の国/地域でのその使用をカバーする。特許が確実に発行されたとしても、第三者はその有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、このような特許が縮小され、無効にされ、または強制的に実行されない可能性がある。また，それらが挑戦されていなくても，我々の特許や特許出願は，我々の知的財産権を十分に保護したり，我々の主張をめぐる他の人の設計を阻止したりすることができない可能性がある.もし私たちが持っている特許出願が私たちの候補製品に提供する保護の広さや強度が脅かされれば、会社が私たちと協力して私たちの候補製品を開発することを阻止し、私たちがそれを商業化する能力を脅かすかもしれない。また、臨床試験で遅延に遭遇すれば、特許保護の下で候補製品を販売できる時間が短縮されるだろう。アメリカとほとんどの他の国の特許出願は提出後しばらく秘密であるため、私たちは私たちの候補品に関連する特許出願を最初に提出した会社であることを確認することができません。さらに、すべての請求項が2013年3月16日までに優先日を得る権利がある米国出願については、誰が私たちが出願した特許権利要件がカバーする任意の主題を最初に発明したかを決定するために、第三者が介入手続きを開始するか、または米国特許商標局によって訴訟を提起することができる。関心のある第三者は、当事者間の審査および認可後審査のような様々な認可後審査手続きを使用して、私たちに発行された特許請求の可能性に疑問を提起することができる。これらの認可後審査プログラムはバイオテクノロジー特許の無効を宣言するために使用される頻度は低いが、それらは他の技術的に成功しており、これらの比較的新しいプログラムは依然として変化しており、これらの変化は将来の結果に影響を与える可能性がある。
特許提供の保護に加えて、私たちは、特許を出願できないノウハウ、特許を実施することが困難なプロセス、および私たちの製品発見および開発中に特許がカバーされていないノウハウ、情報または技術に関する任意の他の要素を保護するために、商業秘密保護、セキュリティプロトコル、および他のプロトコルに依存することを求めている。私たちは、私たちのすべての従業員に彼らの発明を譲渡することを要求し、私たちのすべての従業員、コンサルタント、コンサルタント、および私たちのノウハウ、情報、または技術にアクセスできる第三者に秘密協定を締結することを要求していますが、私たちのビジネス秘密および他の機密固有情報が漏洩しないか、または競争相手が他の方法で私たちのビジネス秘密を取得したり、独立して実質的に同じ情報および技術を開発したりしないことを決定することはできません。また、一部の国の法律の専有権に対する保護の程度や方式は米国の法律とは異なる。したがって、私たちはアメリカでも海外でも、私たちの知的財産権を保護して守ることで大きな問題に直面するかもしれない。もし私たちが不正に第三者に私たちの知的財産権を開示することを阻止できなければ、私たちは私たちの市場で競争優位性を確立したり、維持することができなくなり、これは私たちの業務、経営業績、財務状況に重大な悪影響を及ぼすかもしれない。
多くの要素が私たちの知的財産権によって提供される任意の潜在的な競争優位性を制限するかもしれない。
私たちの知的財産権は、所有していても許可されていても、将来提供される保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できない可能性があり、私たちの競争相手や潜在的な競争相手に入る障害を提供したり、私たちの競争優位性を維持することができます。また、第三者が私たちの技術実践をカバーする知的財産権を持っていれば、私たちの知的財産権を十分に行使したり、私たちの知的財産権から価値を抽出することができないかもしれません。以下の例は例示的である
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このような事件が発生した場合、私たちの業務と運営結果を深刻に損なう可能性がある。
知的財産権侵害に対する第三者のクレームは、私たちの製品発見と開発を阻害または延期する可能性があります。
私たちの商業的成功は私たちが第三者の特許と固有の権利の侵害を避けることにある程度かかっている。バイオテクノロジーおよび製薬業界には、特許および他の知的財産権に関する訴訟や、米国特許商標局で行われた干渉、再審および認可後の審査手続き、または外国司法管轄区における反対および他の同様の手続きを含む特許に挑戦する行政訴訟が数多くある。我々が我々の候補製品を開発している分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い，我々の候補製品は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。
第三者は私たちが許可されていない状況で彼らのノウハウを使用していると主張するかもしれない。一般に，米国での臨床試験や他の開発活動は侵害行為とはみなされない。もし私たちの候補製品の一つがFDAの承認を得たら、第三者は私たちに特許侵害訴訟を提起することによって、その特許の強制執行を求めることができるかもしれない。私たちは私たちの候補製品の商業化に実質的な悪影響を及ぼす可能性のある声明(承認されれば)が有効で実行可能であるとは信じていないが、私たちはこの見方が正しくないかもしれないし、私たちは訴訟でこれを証明できないかもしれない。この点で，米国で法に基づいて発行された特許は有効性推定を有しており，“はっきりして納得できる”証拠のみがこの推定を覆すことができる，より高い証明基準である.我々が現在知らない第三者特許、すなわち、私たちの候補製品の使用または製造に関連する材料、製剤、製造方法、または治療方法の請求項が存在する可能性がある。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願がある可能性があり、これにより、私たちの候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。さらに、私たちは関連特許を識別できないかもしれないし、特許が無効で、強制的に実行できない、使い切るか、または私たちの活動によって侵害されていないという結論を誤って導出することができないかもしれない。管轄権のある裁判所が、私たちの候補製品の製造プロセス、製造過程で使用または形成された構造または分子、または任意の最終製品自体をカバーするために任意の第三者特許を所有している場合、任意のそのような特許の所有者は、適用特許によって許可されたか、またはそのような特許が満了するまで、無効または実行不可能であると判断されない限り、候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない。同様に、管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を保有し、私たちの処方、製造プロセス、または使用方法の様々な態様をカバーする場合、任意のそのような特許の所有者は、許可証を取得しない限り、または特許が満期になるまで、または最終的に無効または実行不可能と判定されない限り、私たちが候補製品を開発および商業化する能力を阻止することができるかもしれない。いずれの場合も、そのような許可は商業的に合理的な条項や全く存在しないかもしれない。もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができない場合、あるいは根本的にできなければ、候補製品を商業化する能力が損なわれたり、延期されたりする可能性があり、逆に私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
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私たちにクレームを出した当事者は、禁止令や他の公平な救済を求めて獲得する可能性があり、これは、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができるかもしれない。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務における従業員資源を大量に移転する可能性がある。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。私たちはそのようなライセンスがあるかどうか、あるいは商業的に合理的な条項で提供されるかどうかを予測できない。また、訴訟がない場合であっても、第三者からライセンスを取得して、私たちの研究を進めたり、候補製品の商業化を可能にするために、第三者からライセンスを取得する必要があるか、または選択することが可能である。私たちはもしあれば、合理的な費用または合理的な条項でこのような許可証のいずれかを得ることができないかもしれない。この場合、私たちは私たちの候補製品をさらに開発して商業化することができなくなり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
私たちは私たちの特許を保護したり強制したりする訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手または他の第三者は、私たちの特許、商標、著作権、または他の知的財産権を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは費用が高く時間がかかるかもしれない侵害請求を要求されるかもしれない。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちの1つまたは複数の特許が無効または強制執行できないと判断するか、または私たちの特許が関連技術をカバーしていないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続きにおける不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許が無効であることが宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭義の解釈に直面するリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発行できないリスクに直面させる可能性がある。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。
第三者によって開始されたか、または米国特許商標局によって提起された干渉プログラムを含む認可後プログラムは、我々の特許または任意の許可者の発明に対する発明の有効性または優先権を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、現在の特許権の喪失を招く可能性があり、関連技術の使用を停止したり、勝利者から許可権を得ようとしたりすることが要求される可能性があります。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟や贈与後の訴訟手続きは、私たちの利益に不利な決定を招く可能性があり、私たちが成功しても、巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。私たちは私たちの商業秘密や機密情報の盗用を単独でまたは誰の許可者とも防ぐことができないかもしれません。特に法律では米国のようにこれらの権利を十分に保護していないかもしれません。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
訴訟の費用と不確実性のため、私たちは第三者に対して私たちの知的財産権を強制的に実行できないかもしれない。
訴訟の費用と不確実性のため、第三者が私たちが発表した特許を侵害しても、私たちの未解決または将来の特許出願または他の知的財産権によって発行される可能性のある任意の特許は、そのようなクレームや訴訟を提起して実行するリスク調整コストが高すぎるか、わが社または私たちの株主の最適な利益に適合していないか、または他の方法で特定の第三者に私たちの知的財産権を強制的に実行することは非現実的または望ましくない可能性があると結論するかもしれません。より多くの財力とより成熟して発展した知的財産の組み合わせを持っているので、私たちの競争相手または他の第三者は、複雑な特許訴訟または訴訟の費用を私たちよりも効果的に負担することができる。この場合、私たちは、状況を簡単に監視するか、または他の非訴訟の行動または解決策を開始または求めることで、より慎重なやり方を決定するかもしれない。また、訴訟に関連する不確実性は、私たちの臨床試験を継続し、私たちの内部研究計画を継続し、必要な技術または他の候補製品の許可を得るために必要な資金を調達し、あるいは候補製品を市場に出す能力を支援するために、必要な資金を調達することに影響を与える可能性がある。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
発行された特許の定期維持費は、特許有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。多くの場合、不注意は滞納金の支払いや適用された規則によって他の方法で救済することができるが、
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規定を遵守しないことにより、特許または特許出願が放棄または失効し、それによって関連する管轄区域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある場合をいう。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある不正事件には、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用が支払われていなかったこと、および適切に合法化され、正式な文書が提出されなかったことが含まれるが、これらに限定されない。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。もし私たちまたは任意の許可者が私たちの特許組み合わせの保護を維持できなかった場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
特許権の期限は限られています。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、その最初の有効出願日から20年後である。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、製品の特許有効期限が切れると、私たちは生物類似薬や模倣薬からの競争に直面する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他の会社が私たちと似ているか同じ候補製品を商業化することを排除するために、私たちに十分な権利を提供していないかもしれない。米国では、特許が発行された後、USPTOによるいくつかの遅延に従って特許の寿命を延長することができるが、このような増加は、特許出願人が特許訴訟中にもたらすいくつかの遅延に基づいて減少または除去することができる。米国は規制遅延に基づく特許期限の延長を持つかもしれない。しかし、各上場承認は1つの特許しか延長できず、1つの特許は単一製品に対して1回しか延長できない。また，特許期間延長期間の保護範囲は，特許請求の範囲のすべてまで延長されるのではなく，承認された製品範囲に限定される。外国司法管轄区域が特許期間延長のような法律の違いを管理することは大きく異なり、1つの特許家族から複数の特許を取得する能力を管理する法律も同様である。さらに、試験段階または規制審査中に職務調査を行うことができず、適用の締め切り内に出願を提出することができず、関連する特許が満了する前に出願を提出することができなかった場合、または他の方法で適用の要求を満たすことができなかった場合、延期されることはないかもしれない。もし私たちが特許期間の延長や回復を得ることができない場合、あるいはどのような延長の期限が私たちが要求したものよりも短く、私たちが私たちの製品を独占販売する権利がある期間は短縮され、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を得るかもしれません。他の場合よりも早く彼らの製品を発売することで、私たちの収入は減少し、実質的な可能性があります。
法廷または米国特許商標局で疑問が提起された場合、私たちの候補製品に関連する発行された特許は、無効または実行不可能と認定される可能性がある。
もし私たちがパートナーが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの候補製品のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行することができるならば、被告は私たちの候補製品をカバーする特許を無効および/または強制的に執行できないと反訴することができる。米国の特許訴訟では、被告が特許の無効および/または強制執行不可能と主張する反訴はありふれており、第三者は多くの理由から特許が無効または強制的に実行できないと断言することができる。第三者も米国や海外の行政機関に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外でも同様である。このようなメカニズムには、再審査、当事者間の審査、付与後審査、および外国法ドメインにおける同等の手続き(例えば、反対手続き)が含まれる。このような訴訟は私たちの特許がこれ以上私たちの候補製品をカバーしないように撤回したり修正したりするかもしれない。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題について、私たちは無効な以前の技術がないことを確認することはできないが、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし被告が無効および/または強制執行できない法的主張に勝った場合、私たちは私たちの候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
米国特許法の変化は特許の全体的な価値を低下させ、候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他の生物製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。生物製薬業界で特許を獲得と実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、しかも内在的な不確定性を持っている。米国特許法または特許法解釈の変化は不確実性とコストを増加させる可能性があり、私たちの発明、取得、保守、および私たちの知的財産権を保護する能力を弱める可能性があり、より広く言えば、私たちの知的財産権の価値に影響を与えたり、私たちが所有している任意の許可された特許の範囲を縮小したりする可能性がある。アメリカとライシー·スミスを含む他の国の特許改革立法
2011年9月16日に法律となった“米国発明法”(“Leahy-Smith Act”)に署名することは、私たちの特許出願をめぐる起訴や、私たちが発表した特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。
また、薬品研究開発と商業化における企業の特許地位は特に不確定である。近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下し、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかを決定している。未来による
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米国議会、米国裁判所、米国特許商標局、および他の国の関連立法機関の行動に伴い、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それによって、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちの既存の特許と私たちが将来獲得する可能性のある特許を強制的に執行する能力を弱める可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権と固有の権利を保護できないかもしれない。
世界のすべての国で候補製品の申請、起訴、特許保護の費用は目を引くほど高く、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護できないかもしれない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、私たちに特許保護や許可証を持っているが、法執行力がアメリカの地域に比べて他の侵害製品を輸出することもできる。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護、特にバイオテクノロジー製品に関する保護の実行に賛成せず、私たちの特許を侵害したり、私たちの知的財産権および独自の権利に違反する競争製品を販売することを阻止することを困難にする可能性がある。外国の管轄区域で私たちの知的財産権と独自の権利を強制的に執行する訴訟手続きは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことは、私たちの特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちの知的財産権および独自の権利を世界各地で強制的に実行する努力は、私たちが開発または許可可能な知的財産権から顕著なビジネス的優位性を得るのに十分ではないかもしれません。
多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意の許可者が第三者に私たちの業務に関連する任意の特許の許可を付与することを余儀なくされた場合、私たちの競争的地位が損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは不利な影響を受ける可能性があります。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない。
我々は現在、我々の特許の発明権または私たちの知的財産権の所有権に疑問を提起するクレームは発見されていないが、私たちは将来、元従業員、協力者または他の第三者が発明者または共同発明者として私たちの特許または他の知的財産権において権益を有するクレームの影響を受ける可能性がある。私たちは一般的に従業員、コンサルタント、そして請負業者と秘密と知的財産権譲渡協定を締結する。これらの合意は、一般に、当事者が私たちにサービスを提供する過程で発想された発明が私たちの固有財産となることを規定している。しかし、このような合意は守られないかもしれないし、知的財産権を効果的に私たちに譲渡してくれないかもしれない。しかも、場合によっては、私たちはこのような所有権について交渉できないかもしれない。知的財産権の所有権または発明権に関する紛争は、協力および支援研究のような他の場合にも発生する可能性がある。もし私たちが特許や他の知的財産権に挑戦したり、その権利に対する紛争に直面したら、そのような紛争は費用が高く時間がかかるかもしれない。もし私たちが成功しなければ、私たちは私たち自身の知的財産権だと思う貴重な権利を失うかもしれないし、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示することに関するクレームを受けるかもしれない。
私たちは第三者から機密と固有の情報を受け取るかもしれない。しかも、私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社に以前雇われていた個人を雇っている。私たちは、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、または独立した請負業者が、これらの第三者または私たちの従業員の元雇用主、私たちのコンサルタントまたは請負業者の現職または前任顧客または顧客のいわゆる商業秘密または他の機密情報を無意識にまたは他の方法で使用または開示していると非難される可能性がある。私たちは、私たちの従業員およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の知的財産権、独自情報、ノウハウ、または商業秘密を使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、従業員がその競業禁止または競業禁止協定の条項に違反しているか、または私たちまたはこれらの個人が、以前の雇用主または競争相手のいわゆる商業秘密または他の固有情報を無意識にまたは他の方法で使用または開示しているという疑惑を受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や従業員の注意を分散させる可能性がある。もし私たちが成功しなければ、私たちは貴重な知的財産権を獲得したり独占的に獲得する機会を失うかもしれない。
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もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
私たちの技術や製品候補のための特許を求めるほか、特許を取得していないノウハウ、技術、その他の独自の情報を含む商業秘密に依存して、私たちの競争地位を維持しています。私たちは、これらの商業秘密を保護することを求めています。部分的には、これらの商業秘密に触れることができる当事者と秘密保護協定を締結することによって、例えば、私たちの従業員、会社協力者、外部科学協力者、契約メーカー、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者です。私たちはまた私たちの従業員とコンサルタントと秘密と発明または特許譲渡協定を締結します。このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。商業秘密の漏洩や流用を検出し、当事者に商業秘密の不法開示或いは流用を要求することは困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らまたは彼らが情報を伝達する人がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちのビジネス秘密が競争相手に漏れたり、競争相手によって独立して開発されたりすれば、私たちの競争地位は損なわれるだろう。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
私たちの現在または未来の商標または商号は、他の商標を侵害するための汎用または記述商標として疑問、侵害、回避、または宣言される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれないし、これらの名前の使用を停止させることができないかもしれません。私たちは関心のある市場で潜在的なパートナーや顧客の名前の承認を得るために必要です。商標登録過程で、私たちは米国特許商標局または他の外国司法管轄区から私たちの出願の拒絶を受けることができる。私たちはこのような拒否に答える機会があるだろうが、私たちはこの拒否を克服できないかもしれない。また，米国特許商標局や多くの外国司法管轄区の類似機関では，第三者は係属中の商標出願に反対し，登録商標の取り消しを求める機会がある。私たちの商標に反対またはキャンセル訴訟を提起するかもしれないが、私たちの商標は継続できないかもしれない。もし私たちが私たちの商標と商号に基づいて名称を確立することができなければ、私たちは効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない。私たちは私たちの商標と商品名を流通業者のような第三者に許可するかもしれない。これらのライセンス契約は、私たちの商標や商号をどのように使用するかに指針を提供する可能性がありますが、ライセンシーは、これらの合意に違反したり、私たちの商標およびビジネス番号を乱用したりすることで、私たちの権利を危険にさらしたり、私たちの商標や商号に関連する商標の名誉を弱める可能性があります。
さらに、私たちは、私たちが登録または申請したかどうかにかかわらず、米国で私たちの候補製品と共に使用される任意の名称がFDAの承認を得なければならないことを提案することができる。ヨーロッパにも似たような要求がある。FDAは、通常、他の製品名と混同される可能性がある可能性を含む、提案された製品名を検討する。FDA(または外国司法管轄区の同等の行政機関)が私たちが提案した任意の独自製品名に反対する場合、適用商標法の資格に適合し、第三者の既存の権利を侵害せず、FDAのために受け入れられる適切な代替名を決定するために、多くの追加資源が必要となる可能性がある。さらに、多くの国では、商標登録を所有し維持することは、高級商標所有者がその後に提起した侵害クレームに対して十分な弁護を提供できない可能性がある。時々、競争相手や他の第三者は、私たちと同様の商号や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の登録または未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提出することができる。もし私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は私たちが主張する商標が無効または強制執行できない、または私たちが商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を持っていると判断する可能性がある。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされるかもしれない。
政府の規制に関連するリスク
私たちの候補製品は規制部門の承認を得ることができないかもしれない。このような承認を拒否または延期することは、商業化を延期し、私たちの創出潜在力、私たちの業務、および私たちの運営結果に大きな悪影響を及ぼすだろう。
薬品の研究、開発、テスト、製造、ラベル、包装、承認、販売促進、広告、貯蔵、記録保存、マーケティング、流通、承認後のモニタリングと報告及び輸出入はすべてFDAとその他の国家外国衛生当局の広範な監督管理を受けている。これらの規定は国によって異なる。アメリカでは、FDAの規制承認を受けるまで、私たちの候補製品の販売は許可されていません。監督管理の承認を得る過程は費用が高く、通常臨床試験開始後数年後に必要であり、しかも関連する候補製品のタイプ、複雑性と意外性及び目標適応と患者群によって大きく異なる可能性がある。候補製品の臨床開発に時間と費用が投入されているにもかかわらず、監督管理部門の承認は永遠に保証されない。我々の候補製品を市場に出す承認を得るためには，期待適応に対する安全性と有効性を十分に証明する臨床データを提供しなければならない。私たちはまだ規制部門の許可を得て何も販売していません
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米国または他の任意の国/地域の候補製品。私たちの業務はこのような規制部門の承認を得ることに依存している。FDAは、様々な理由で、私たちの候補製品の承認を延期、制限、または拒否することができます
私たちが最終的に臨床試験を完了し、私たちの候補製品に対するいかなる規制申請の承認を得ても、FDAは高価な承認後の追加の臨床試験の表現によって承認される可能性がある。FDAはまた、私たちが最初に要求したよりも限られた適応または狭い患者集団を有するように、私たちの候補製品を承認することができ、FDAは、私たちの候補製品の商業化に必要または望ましいラベルであると考えられることを承認しないかもしれない。FDAが適応を小さな患者亜群に縮小することを要求すれば，我々の候補製品の市場機会(承認されれば)および収入を創出する能力は実質的に制限される可能性がある。私たちが外国規制の承認を求める範囲では、私たちは司法管轄区域規制機関の適用と同様の上記の挑戦に直面する可能性がある。
私たちのどの候補製品に対しても、適用可能な規制承認を得るか得られないかのいずれの遅延も、私たちの候補製品の商業化を延期または阻止し、私たちの業務、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼすだろう。
FDAの監督管理審査過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できず、著者らは臨床開発と候補製品の監督管理審査において重大な遅延に遭遇し、あるいは製品収入を発生できない可能性がある。
我々はこれまでFDAにBLAを提出したこともなく，外国衛生当局に類似したマーケティング申請を提出したこともない。BLAは、各必要な適応の候補製品の安全性、純度、および有効性を決定するために、広範な臨床前および臨床データおよび支持情報を含まなければならない。BLAはまた製品製造制御に関する重要な情報を含まなければならない。私たちの候補製品の新規性は不確定、複雑、高価、長い挑戦をもたらす可能性があり、監督部門の承認に影響を与える可能性がある。私たちが最終的に臨床試験を完了し、私たちの候補製品に対する任意の規制申請の承認を得たとしても、FDAや外国衛生当局は私たちの候補製品を承認するかもしれません。それらの適応や患者数は私たちが最初に要求したものよりも限られているかもしれません。
様々な理由で計画中の臨床試験を遅延させることも可能であり，以下の点に関連する遅延を含む
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著者らはまた、既存の治療方法や他の臨床試験を開くのではなく、医師が患者を募集して私たちの候補製品の臨床試験に参加することを遅延させる可能性がある。さらに、一連の要素のため、法規の要求または私たちの臨床規程に従って臨床試験が行われていない、FDAまたは外国衛生当局が臨床試験操作または試験場所を検査することにより、臨床一時停止、予見できない安全問題または副作用の強制実施、候補製品の使用のメリットを証明できなかった、政府法規または行政措置の変化、または臨床試験を継続するのに十分な資金が不足しており、臨床試験は私たち、このような試験を行う機関のIRBs、そのような試験のデータ監視委員会、またはFDAまたは外国衛生当局によって一時停止または終了される可能性がある。もし私たちが任意の候補製品の臨床試験が終了したり、完成が遅れたりする場合、私たちの候補製品のビジネスの将来性は損なわれ、私たちが製品収入を作る能力は延期されるだろう。また、臨床試験を完成するいかなる遅延も私たちのコストを増加させ、私たちの製品開発と審査過程を緩和し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を危険にさらす。
2023年6月，FDAはCart−ddBCMAの一部の臨床棚上げを発表した。著者らはFDAが2023年8月14日に一部の臨床保留を解除したことを発表したが、FDAが将来別の臨床保留を発表しないことを保証することはできない。臨床棚上げの解決にはかなりの時間と費用が必要であり，FDAが臨床放置の解除を速やかにあるいは根本的に保証することは保証されず，この場合，我々の業務およびCart−ddBCMAの開発と承認の将来性は実質的に損なわれるであろう。
規制承認を得るためには，製造過程に関する情報を提出し，関連規制機関が製造施設を検査する必要がある。FDAや外国衛生当局は私たちの製造技術や施設を承認しないかもしれませんが、私たちも私たちのCMOが運営しています。さらに、もし私たちが将来私たちの候補製品を生産変更するならば、私たちの修正された候補製品をより早いバージョンに接続するために、追加の臨床前および/または臨床研究を行う必要があるかもしれない。
臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的に私たちの候補製品が規制部門の承認を拒否される可能性がある。私たちの候補製品の申請は多くの理由で規制部門の承認を得ることができないかもしれませんが、以下の理由に限定されません
私たちは、FDAが私たちの1つまたは複数の候補製品の迅速なチャネル、孤児薬、および/またはRMAT認証を行うことを求めているか、または求めることができる。私たちの1つまたは複数の候補製品がFast Track、孤児薬、および/またはRMAT認証を取得したとしても、このような認証に関連する利点を得て維持することができない可能性がある。これらの指定は、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことはなく、これらの候補製品が上場承認される可能性も増加しない可能性がある。
これまで、CART-ddBCMAはすでにFDAから快速チャンネル、孤児薬物と再生医学高度治療(RMAT)の称号を授与された。将来、私たちはACLX-001およびACLX-002を含む他の候補製品のための1つまたは複数の同様の称号を求めるかもしれない。
迅速チャネル指定は，満たされていない医療ニーズを検討する重篤な疾患の治療法の開発と加速を促進することを目的としている。高速チャネル指定のプログラムは、早期と頻繁なコミュニケーションから利益を得ることができます
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FDAと協力して、潜在的な優先審査、及びローリング申請を提出して監督審査を行う能力を有する。高速チャネル指定は候補製品にも，検討中の特定の適応にも適用可能である。しかし，Fast Track指定の基準を満たし続けることができない場合や，われわれの臨床試験が意外な有害事象や臨床供給問題により遅延，一時停止または終了したり，臨床的に放置されたりすると，Fast Track計画に関連した利点は得られない。また，高速チャネルを指定すると承認基準は変更されない.高速チャネル指定だけではFDA優先審査プログラムに適合する資格は保証されない。高速チャネル指定も、私たちの候補製品が直ちに承認されることを保証することはできません(もしあれば)。2023年6月，FDAはCart−ddBCMAの一部の臨床棚上げを発表した。FDAはすでに一部の臨床保留をキャンセルしたが、FDAが未来に別の臨床保留を発表しないことを保証することはできない。
米国やヨーロッパを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。孤児医薬品法によれば、1つの製品がまれな疾患または疾患を治療するための薬剤である場合、FDAは、その製品を孤児薬として指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患は、通常、年間20万人未満の患者数として定義されている。EUでは、この病気の罹患率は万分の5を超えてはいけない。孤児薬物を指定することは薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において薬物にいかなる利点をもたらすこともない。孤児薬物指定製品がFDAから取得され、その後、このような指定された疾患を有する特定の活性成分に対するFDAの最初の承認が得られた場合、この製品は、孤児製品の排他性を得る権利があり、これは、FDAがBLAを含み、同じ適応で同じ生物を販売する他の出願を7年以内に承認しない可能性があることを意味する。限定された場合でなければ、孤児製品に対して排他的な製品の臨床的利点を示すように、またはFDAは、指定された製品の疾患または状態を有する患者の需要を満たすために十分な数の孤児製品の供給を確保することができることを証明していないことをFDAが発見する。私たちまたは私たちの協力者が候補製品の孤児の称号を得ても、薬品開発に関連する不確実性のため、特定の孤児適応マーケティングの許可を得た最初の会社ではないかもしれません。排他的な範囲は任意の承認された適応の範囲に限られ，孤児が指定した範囲が承認された適応よりも広い場合である.さらに、私たちまたは私たちの協力者が孤立指定適応よりも広い適応の承認を求める場合、独占営業権は制限される可能性があり、FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者がまれな疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を保証できない場合、独占営業権が失われる可能性がある。また，1つの製品が孤児薬の排他性を獲得しても，この排他性は異なる活性部分を有する異なる薬物が同じ条件で許可されることができるため，競合から製品を効率的に保護することができない可能性がある。孤児薬が承認された後であっても、FDAが後者の製品がより安全で、より有効であると結論した場合、または患者ケアに重大な貢献をした場合、FDAはその後、同じ活性部分を有する製品を同じ疾患のために承認することができる。さらに、もし私たちまたは私たちの協力者が十分な製品供給を生産できなければ、FDAは孤児排他性を放棄することができる。もし私たちまたは私たちの協力者がこのような指定された候補製品を求める孤立した薬物指定を獲得または維持しなければ、これは私たちがそのような候補製品から収入を達成する能力を制限するかもしれない。
はいCatalyst Pharms，Inc.Becera事件を訴える、1299“連邦判例編”第14巻(第11巡回法廷)2021年)には，裁判所はFDAの長期的な立場，すなわち孤児薬物排他性が条件を満たす疾患内の承認用途または適応にのみ適用されることに同意しない。この決定は孤児薬の独占権の適用に不確実性をもたらす。FDAは2023年1月24日に連邦紀要紙に通知を発表し、機関が裁判所を遵守しているにもかかわらず、触媒.触媒FDAは、この条例の長期的な解釈をこの条例の範囲外に適用し続けることを意図している触媒.触媒命令-すなわち、機関は、孤児薬物の排他的範囲を、薬物が承認された用途または適応と一緒にバンドルし続け、これにより、他のスポンサーが、同じ孤児指定疾患または条件下で、承認されていない薬物の新しい用途または適応の承認を得ることを可能にする。未来の訴訟、立法、機関決定と行政行動がどのように孤児薬物の独占経営の範囲に影響するかはまだ不明である。
1つの会社は、その候補製品のRMAT認証を要求することができ、この製品が以下の基準に適合する場合、認証を付与することができる：(1)細胞療法、治療用組織工学製品、ヒト細胞および組織製品、またはこれらの療法または製品を使用する任意の組み合わせ製品である；(2)深刻または生命に危険な疾患または状態を治療、修正、逆転または治癒することを目的としている；および(3)このような疾患または状態が満たされていない医療需要を解決する可能性があることを予備的な臨床証拠が示す。RMATの指定は、FDAとより頻繁に会議を開いて候補製品の開発計画を検討すること、および潜在的なスクロール審査および優先審査の資格を含む潜在的な利点を提供する。RMAT認証が付与された製品も、長期的な臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替物または中間終点に基づいて、または承認後により多くの場所に拡大し、加速的な承認を得ることを含む、大量の場所から取得されたデータに依存する資格がある。加速的承認を得たRMAT指定製品は、臨床証拠、臨床試験、患者登録または他の真の証拠源(例えば、電子健康記録)を提出することによって、より大きな検証性データセットを収集することによって、または治療を承認する前に、そのような治療を受けたすべての患者を承認後に監視することによって、その承認後の要求を満たすことができる。RMAT指定は、製品承認の基準を変更しないし、そのような指定または資格が迅速な審査または承認をもたらすか、または承認された指示がRMAT指定によってカバーされる指示よりも小さくないことを保証することもできない。また，臨床データの出現に伴い資格基準を満たさなくなると，RMATの指定が取り消される可能性がある。2022年12月29日、食品·薬物総合改革法案(FDORA)を含む2023年総合支出法案が法律に署名された。FDORAは、FDAの権力機関とその規制枠組みをいくつか修正した
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その他の変化では，承認後の検討要求の条件を具体的に説明するようFDAに要求するなど，承認加速経路の改革が行われており，FDAが承認後の要求を満たしていないため迅速に製品を撤回する手順が規定されている.2023年3月、FDAは腫瘍治療の加速承認を支持する臨床試験の考慮要素に関するガイドライン草案を発表し、単一腕試験は通常加速承認を支持するために使用されるが、無作為対照試験はより強力な治療効果と安全性評価を行う第一選択方法であることを指摘した。FDAが承認データ要求の変化を満たすために私たちの臨床試験設計または追加の試験を要求する場合、私たちの臨床スケジュールと承認は延期され、これは私たちの業務と運営に不利な影響を与える可能性があります。
私たちは未来に私たちの1つ以上の候補品のための画期的な治療法の称号を申請するかもしれない。FDAの承認を得ても、このような指定は、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことはなく、候補製品が上場承認される可能性を増加させることはない。
画期的な治療法は、1つまたは複数の他の薬剤と単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤と組み合わせて重篤または生命を脅かす疾患または状態を治療することを意図した薬剤として定義され、初歩的な臨床証拠は、1つまたは複数の臨床的に重要な終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示す。画期的な治療法として指定された薬物に対して，FDAと試験スポンサーとの相互作用やコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な経路を決定するのに役立つとともに，無効対照案中の患者数を最小限にすることができる。FDAから画期的な治療法に指定されている薬剤は，BLA提出時に臨床データの支持を得ていれば，優先審査の資格もある。
画期的な指定や他の加速計画へのアクセスは、開発や承認過程を加速させる可能性があるにもかかわらず、承認基準を変更することはありません。従来のFDAプログラムと比較して、私たちはより速い開発時間を経験しないかもしれないし、より速い審査や承認を実現しないかもしれない。例えば、製造および制御に関連する問題を識別および解決するのに要する時間は、臨床試験目的のために十分な製品供給を得るか、または追加の非臨床試験または臨床試験を行う必要があり、画期的な認証を得る資格があっても、または任意の他の加速計画を取得する資格があっても、FDAの承認を遅らせる可能性がある。FDAが我々の臨床開発計画のデータがこの指定を支持しなくなったと考える場合，加速計画へのアクセスを撤回する可能性もある。また、迅速な審査手続きの資格は、最終的に規制部門のこのような候補製品の承認を得ることを保証していません。
承認されれば、生物製品規制の研究製品として、規制経路の簡略化によって承認された生物模倣薬の競争に直面する可能性がある。
ACAは、2009年の生物製品価格競争および革新法案(BPCIA)と呼ばれるサブタイトルを含み、FDA許可の参考生物製品生物と類似または交換可能な生物製品のための短い承認経路を作成する。BPCIAによると，生物類似製品の申請は，参考製品が初めてFDA許可を得た4年後にFDAに提出されなければならない。また，FDAによる生物類似製品の承認は，参考製品が初めて許可された日から12年後に発効する可能性がある。この12年間の独占期間内に、FDAが競合製品のBLAを承認した場合、競合製品は、スポンサー自身の臨床前データと、他の会社の製品の安全性、純度、および効力を証明するために十分かつ制御された良好な臨床試験データとを含む場合、別の会社は、参照製品の競合バージョンを販売する可能性がある。この法律は複雑であり、FDAはまだ説明して施行している。したがって、その最終的な影響、実施、そして意味には不確実性がある。
我々のBLAによりバイオ製品として承認された候補製品はいずれも12年の専門期間を得る資格があるべきであると考えられる。しかしながら、国会の行動や他の理由により、このような排他性が短縮される可能性があるか、またはFDAが我々の研究薬を競合製品の参考製品とみなさないことは、予想よりも早く後発薬競争の機会を創出する可能性がある。BPCIAの他の面では，そのいくつかがBPCIAの排他的条項に影響を与える可能性があり，最近の訴訟のテーマでもある.さらに、許可を得ると、生物類似体が私たちのいずれかの参照製品をどの程度置換するかは、非生物学的製品の伝統的な模造薬代替と類似しており、これはまだ発展中のいくつかの市場および規制要因に依存するかどうかは不明である。もし競争相手が私たちの製品を参照する生物模倣薬の監督管理の許可を得ることができれば、私たちの製品はこのような生物模倣薬の競争を受ける可能性があり、それに伴い競争圧力と結果がある。
私たちの候補製品が規制機関の承認を得ても、私たちは持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、これは多くの追加費用を招く可能性があり、もし私たちが規制要求を遵守していない場合、あるいは私たちの候補製品に予期せぬ問題が発生した場合、私たちは処罰を受けるかもしれない。
私たちは候補製品のために得られたどんな規制承認も監視して、候補製品の安全性と有効性を監視することを要求します。FDAはまた、医薬品ガイドライン、医師コミュニケーション計画、または安全使用を保証する他の要素の要件、例えば、制限された配布方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールなど、私たちの候補製品を承認する条件としてREMSを要求することができる。さらに、FDAまたは外国衛生当局が私たちの候補製品を承認した場合、製造過程、ラベル、包装、流通、有害事象報告、貯蔵、
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私たちの候補製品の広告、販売促進、輸入、輸出、記録保存は広範で持続的な規制要求を受けるだろう。これらの要求には，安全や他の上場後の情報や報告，登録の提出，および承認後に行われた任意の臨床試験においてcGMPやGCPを遵守し続けることが含まれている。その後、私たちの候補製品には、予想されていない深刻さや頻度の不良事象、または私たちの第三者製造業者または製造プロセスを含む、以前に未知の問題が存在することが発見され、または規制要件を遵守できなかったことは、他の事項を引き起こす可能性がある
FDAや他の規制機関の政策は変わる可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布されるかもしれない。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または規制適合性を維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、利益を達成したり維持することができないかもしれない。
FDAは薬品に対するメーカーの販売促進声明を厳格に規制している。特に、医薬品製造業者は、医療専門家がラベル外の使用に薬品を使用することが許可されているにもかかわらず、FDA承認されていないラベルに医薬品を使用してはならない。FDA、米司法省、HHS部門監察長などの政府機関はメーカーのラベル外用途の普及を禁止する法律と法規を積極的に実行し、ラベル外用途を不当に普及させていないことが発見された会社は巨額の民事と刑事罰金、処罰と法執行行動を含む重大な責任に直面する可能性がある。FDAはまた、同意法令または永久禁止令を公布し、これらの法令または永久禁止令に基づいて、このような禁止活動に従事する会社の特定の販売促進行為を変更または制限する。私たちが承認した候補製品の普及を成功的に管理できなければ、私たちは大きな責任を負うかもしれませんが、これは私たちの業務や財務状況に大きな悪影響を及ぼすでしょう。
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の管轄区域で私たちの候補製品の規制承認を得ることに成功するという意味ではない。外国の管轄区域の規制承認を得られなければ、私たちの候補製品は海外で販売できないだろう。
米国の法規を除いて、EU、多くのアジア諸国、その他の司法管轄区域で私たちの製品をマーケティングし、販売するためには、単独の監督管理の承認を得て、臨床と製造の観点から多くの異なる規制要求を遵守しなければならない。FDAの承認は、他国又は管轄区域の監督機関又は支払人当局の承認を確保するものではなく、米国以外の1つの規制機関又は支払人当局の承認は、他の国又は司法管区の規制機関又はFDAの承認を確保しない。しかし、1つの管轄区域で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の管轄区域の監督管理承認過程にマイナス影響を与える可能性がある。例えば、FDAが候補製品の発売を承認しても、外国司法管轄区の比較可能な監督管理機関は、候補製品のこれらの国での製造、マーケティング、普及を承認しなければならない。承認手続きは司法管轄区域によって異なり、1つの管轄区で行われる臨床試験は他の管轄区の監督機関によって受け入れられない可能性があるため、米国と異なるか、または米国の要求と行政審査期限よりも大きい場合があり、追加の臨床前研究または臨床試験を含む。米国以外の多くの管轄区では、候補製品は先に精算許可を得てから、その管轄区で販売を許可することができる。場合によっては、私たちが私たちの製品のために受け取る価格もまた承認されなければならない。特定の国/地域で販売が許可された候補製品は、その国/地域で精算承認を受けない可能性がある。私たちはもしあれば、アメリカ以外の規制機関や支払人当局の承認をタイムリーに得ることができないかもしれない。
私たちはまたヨーロッパやアジア諸国のような他の国でマーケティング申請を提出することができる。私たちは規制の承認を申請できないかもしれないし、どの管轄区でも私たちの製品を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれない。アメリカ以外の管轄区の監督機関は候補製品の承認に要求があります
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このような管轄区域のマーケティングの前に遵守する。外国の監督管理の承認を得て、外国の規制要求を遵守することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。私たちは国際市場を含めてどの司法管轄区でも候補製品の販売を承認しておらず、国際市場で規制承認を受けた経験もありません。もし私たちがEU、アジア、あるいは他の地域の規制機関や支払人当局の私たちの任意の候補製品の承認を得ることができない場合、あるいは私たちが外国の管轄区域の規制要求を遵守できなければ、その候補製品のビジネス見通しは著しく低下する可能性があり、私たちの目標市場は減少し、私たちの候補製品の完全な市場潜在力を達成する能力は損なわれるだろう。
たとえ私たちの候補製品がFDAの承認を得ても、私たちは決してアメリカ以外で承認されたり、そのような製品を商業化したりすることはありません。これは、私たちがそのすべての市場潜在力を達成する能力を制限するだろう。
米国以外の市場で任意の製品を販売するためには、安全性と有効性に関する他国の多くの規制要件を確立し、遵守しなければならない。一国で行われる臨床試験は、他の国の規制部門に受け入れられない可能性があり、一国の規制承認は、他のどの国でも規制承認を受けることを意味するものではない。承認手続きは国によって異なり、追加の製品テストと検証、および追加の行政審査期限が含まれる可能性があります。外国の監督管理機関の承認を求めることは著者らの重大な遅延、困難とコストを招く可能性があり、追加の臨床前研究或いは臨床試験を必要とする可能性があり、これは高価で時間がかかるだろう。各国の規制要求には大きな違いがある可能性があり、私たちの製品がこれらの国で発売されることを延期または阻止する可能性がある。これらと他の規制要件を満たすことは高価で、時間がかかり、不確定であり、予期しない遅延が生じる可能性がある。また、私たちはどの国でも規制承認を得ることができず、他の国の規制承認過程を延期したり、マイナス影響を与える可能性がある。私たちは国際市場を含めてどの司法管轄区でも候補製品の販売を承認しておらず、国際市場で規制承認を受けた経験もありません。もし私たちが国際市場の規制要求を遵守できなかったり、必要な承認を得て維持できなかったりすれば、私たちが製品のすべての市場潜在力を実現する能力は損なわれるだろう。
最近の医療改革立法や医療業界や医療支出の他の変化が我々に与える影響は不明であり，我々のビジネスモデルに悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの収入の見通しはアメリカと海外の医療支出と政策の変化の影響を受けるかもしれない。私たちは、高度に規制された業界で運営されており、医療可用性、医療製品およびサービスの交付または支払い方法に関連する新しい法律、法規または司法判断、または既存の法律、法規または決定に対する新しい解釈は、私たちの業務、運営、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
外国、連邦、州の各レベルでは、処方薬の価格を低下させ、処方薬の競争を激化させるための提案、および薬品の透明性および報告要件に関する追加的な規制を含む、ヘルスケアの獲得性を拡大し、医療コストを抑制または低減するための立法および規制提案を継続して行うことが可能であり、これらはいずれも、将来の収益性に悪影響を与え、コンプライアンス負担を増加させる可能性がある。私たちは未来の挑戦やACAの重大な改正を含む未来に取られる可能性のある措置を予測することができない。政府、保険会社、医療組織、その他の医療サービスを管理する支払人は、医療コストの抑制または低減、および/または価格規制の実施に努力し続けており、悪影響を及ぼす可能性がある
連邦医療保険や他の政府計画精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性があり、これは私たちの将来の収益性に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの候補製品の商業化に関するリスクは
私たちの候補製品が監督部門の許可を得ても、これらの製品は医者、患者、病院、癌治療センターと医学界の他の人の市場受け入れを得ることができないかもしれない。
もし私たちのすべての候補製品が市場の承認を得たら、それらはまだ医者、患者、医療保険支払人と医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。例えば既存の細胞療法は
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現在集中治療室を有する三級学術病院でのみ提供されており，これらの集中治療室は細胞療法に関する安全と毒性問題を支援することができる。もし私たちが私たちの候補製品がもっと広く使用されることを可能にするために十分な安全性を証明できなければ、私たちは著しい製品収入を生むことができないかもしれませんし、利益を上げることができないかもしれません。もし私たちの候補製品が商業販売に使用されることが許可されれば、市場の受け入れ度は多くの要素に依存するだろう
もし私たちの候補製品が承認されたが、医師、患者、病院、癌治療センターあるいは医学界の他の人の市場認可を得ることができなければ、私たちは相当な収入を得ることができないだろう。
私たちの製品が市場に認められても、私たちの製品より人気があり、費用効果があり、あるいは私たちの製品を時代遅れにする新製品や技術が発売されたら、時間の経過とともに市場受容度を維持することができないかもしれません。
私たちは現在の規制と未来の立法の変化がもたらす困難に直面するかもしれない。承認されれば、現在および将来の立法は、薬物の商業化の難しさとコストを増加させ、特定の細分化市場における候補製品のカバー範囲や精算政策の変化を含む可能性のある価格に影響を与える可能性があり、これは、私たちの候補製品を販売することを困難にし、承認されれば利益になるかもしれない。
既存の規制政策は変化する可能性があり、追加の政府法規を公布して、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期する可能性がある。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、あるいは規制適合性を維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。国内外市場では、私たちの候補製品の販売が成功し、承認されれば、十分な保険と第三者支払者の精算があるかどうかにかかっている。また、私たちの候補製品は癌と自己免疫疾患を治療する新しい方法を代表しているため、私たちの候補製品の潜在的な収入を正確に見積もることができない。
医療治療を受けた患者は、通常、彼らの治療に関連する費用の全部または一部を精算するために第三者支払者に依存する。政府医療保健計画(例えば連邦医療保険や医療補助)や商業支払者の十分なカバーと精算は新製品の受容度に重要である。
政府当局と第三者支払者、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬物と治療および精算金額をカバーするかを決定する。第三者支払者の精算は、製品使用状況の決定を含むが、第三者支払者の製品使用状況の決定を含む多くの要因に依存する可能性がある
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政府や他の第三者支払人から製品の保証と精算承認を得ることは時間がかかり高価な過程であり、支払人に私たちの製品の使用を支援する科学的、臨床的、費用効果的なデータを提供する必要があるかもしれない。特定の製品の保険を受けても，それによる精算支払率は利益を実現したり維持したりするのに不十分である可能性があり，あるいは患者が受け入れられないと考える高い共済額が必要となる可能性がある。細胞療法に関連する高いコストのため、患者は私たちの候補製品を提供したり、私たちの候補製品の大きなコストを支払うのに十分でなければ、私たちの候補製品を使用することは不可能である。
米国では、第三者支払者の間に統一された製品保証や精算政策はない。そのため、製品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる。そのため、保証範囲の決定過程は通常時間がかかり、高価な過程であり、私たちの候補製品を使用するためにそれぞれ各支払人に科学と臨床支持を提供する必要があり、保証と十分な補償を得ることができない。
私たちはアメリカと選定された外国司法管轄区で私たちの候補製品を販売することを承認することを求めるつもりです。もし私たちの候補製品が1つ以上の外国司法管轄区で承認されたら、私たちはこれらの管轄区域の規則によって制限されるだろう。一部の外国国家、特にEU諸国では、生物製品の定価は政府によって規制されている。これらの国では、候補製品の市場承認を得た後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。また、私たちの候補製品に対する市場の受け入れと販売は、私たちの候補製品が十分な保証範囲と第三者支払者の精算を持っているかどうかに大きく依存し、既存と将来の医療改革措置の影響を受ける可能性がある。
ACAはアメリカの医療サービスを広く改革した。時間の経過とともに、ACAによるリベート、割引、税金、その他のコストは、私たちの将来の支出と収益性に負の影響を与えると予想される。ACAに含まれる条項は，医療補助計画で精算された薬品のリベートを増やし，医療補助リベートを医療補助管理保健計画に拡大し，ある連邦医療保険Dの一部の受益者を強制的に割引し，製薬会社の連邦ヘルスケア計画における販売シェアに応じて年会費を徴収することで薬品の収益性を低下させる可能性がある。例えば，ACAは大多数のブランド処方薬の最低基本医療補助リベートを高めることで，製薬業者のリベート責任を増加させることを含む医療補助薬品リベート計画をいくつか変更した。さらに、MedicaidまたはMedicare Part B計画に従って連邦補償を獲得するか、または米国政府機関に直接販売する薬品については、メーカーは340 B薬品定価計画に参加する資格のあるエンティティに割引を提供しなければならない。
ACAが公布されて以来、ACAのいくつかの側面は司法と国会の挑戦を受けてきた。2021年6月、米最高裁はテキサス州と他の挑戦者がACAの法的地位に挑戦していないと判断し、この事件を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。したがって，ACAは現在の形で依然として有効である.最高裁のこの裁決、将来の訴訟あるいはバイデン政府が公布した医療措置が私たちの業務、財務状況と運営結果にどのように影響するかはまだ不明である。いかなる新しい立法や医療法規の遵守にも多大な時間とコストがかかり、我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
ACAが公布されて以来、アメリカはまた他の立法改正を提案し、採択した。例えば、2011年の予算制御法は、他にも、協力医療サービス提供者に支払う費用を前期ごとに2%削減することが含まれており、2013年に施行され、その後の立法改正により2031年まで有効となるが、様々な新冠肺炎救済立法により実施された一時停止は除外されている。2023年総合支出法案は、2032年度前の6ヶ月間の連邦医療保険自動減額を延長し、2030年度と2031年度の自動減額割合を2%に引き上げる。2013年1月、総裁·オバマは、病院、画像センター、がん治療センターを含むいくつかの医療サービス提供者に支払う医療保険を削減し、政府が提供者に支払う代償訴訟時効を3年から5年に延長する2012年の米国納税者救済法に署名した。立法者、規制機関、および第三者支払者は、私たちの製品候補製品が受け取ることができるレート(承認された場合)または政府機関または第三者支払人がそのような承認された製品に提供する精算金額に追加的な制限を加える提案を含む、個人医療福祉を拡大しながらコストを低減する提案を継続する可能性がある。現在と将来の医療改革立法と政策は、私たちの業務や財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。最終的に連邦や州レベルで実施される他の医療計画や法規を予測することはできず、米国の将来のいかなる立法や法規が私たちの業務に与える影響も予測できない。
最近、政府は薬品メーカーが製品の価格を販売する方式をより厳格に審査し、これはいくつかの国会調査を招き、連邦と州立法を提出し、公布した
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製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府の薬品に対する計画精算方法を改革することを目的としている。
例えば，2021年1月1日に発効する“2021年米国救援計画法案”によると，メーカーが州医療補助計画に支払う医療補助薬品還付計画還付の法定上限が撤廃される。この上限を廃止することは、販売製品よりも多くのリベートの支払いを製薬業者に要求する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な影響を与える可能性がある。また、2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬の競争を増加させるための条項が複数ある。この行政命令への対応として，HHSは高薬価に対応した総合計画を発表し，薬品定価改革の原則と国会がとりうる潜在的立法政策を概説し，これらの原則を推進した。2022年8月、国会は“2022年インフレ低減法案”を可決し、その中には製薬業と連邦医療保険受益者に重大な影響を与える処方薬条項を含み、連邦政府がある高価な単一源連邦医療保険薬物の最高公平価格について交渉することを許可し、薬品価格交渉要求を守らないメーカーに罰と消費税を加え、すべての連邦医療保険B部分とD部分の薬物がインフレリベートを獲得することを要求し、もしその薬品価格の増加がインフレより速い場合、限られた例外、及び連邦医療保険D部分を再設計して受益者の自己払い処方薬コストを下げるなどの変化を含む。製薬会社、米国商会、国家輸液センター協会、グローバル結腸癌協会、アメリカ製薬研究とメーカーを含む複数の業界の利益関係者はすでに連邦政府に対して訴訟を起こし、“インフレ低減法案”の価格交渉条項は違憲であると主張している。これらの司法挑戦や政府が将来実施する立法、行政と行政行動、機関規則が私たちと製薬業全体に与える影響はまだ不明である。コスト抑制措置の実施には、“インフレ低減法案”の処方薬条項や、他の医療改革が含まれており、収入を創出し、利益を達成したり、候補製品を商業化することを阻止することができるかもしれない。どんな新しい法律と法規の変化を遵守することは時間がかかり、費用がかかる可能性があり、それによって私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性がある。
州レベルでは、各州は、割引、特定の製品参入の制限、マーケティングコスト開示、および透明性措置を含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法および実施することによってますます多くなっている。例えば、多くの州が州薬品価格透明性と報告法を検討しているか、最近公布されており、これは私たちのコンプライアンス負担を大幅に増加させ、規制部門の承認を得て商業化を開始した後、このような州法律に基づいてより大きな責任を負わせる可能性がある。承認されれば、これらの措置は私たちの製品への需要を減少させるか、あるいは私たちの製品が承認されれば、いくらの費用を徴収することができ、追加の価格設定圧力をかけることができるかもしれない。
承認後の要求を拡大し、医薬品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の上場承認にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできない。また、米国議会のFDA承認過程に対するより厳格な審査は、上場承認を著しく延期または阻止する可能性があり、より厳しい製品ラベルと承認後のテストとその他の要求の影響を受ける可能性がある。
米国や他の管轄区域の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちまたは私たちの協力者が既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちまたは私たちの協力者が法規遵守を維持できない場合、私たちの候補製品は得られた可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれません。これは私たちの業務に悪影響を与えます。
私たちは現在マーケティングと販売組織がなく、マーケティング細胞治療製品の面で経験が限られている。マーケティングや販売能力を確立することができない場合、または第三者との関係を構築または維持して、当社の候補製品をマーケティングおよび販売することができなければ、承認された場合、製品収入を生成できない可能性があります。
私たちは現在販売、マーケティング或いは流通能力がなく、マーケティング細胞治療製品の面で経験が限られている。もし… もし私たちの任意の候補製品が最終的に規制部門の承認を得たら、私たちは、単独でもKiteと協力して私たちの共同商業化プロジェクトを行っても、承認された製品を効果的にまたは成功的にマーケティングすることができない可能性がある。
私たちが共同で商業化と共同普及の責任を負う任意の承認された製品について、私たちは私たちの協力者と協力しなければならない時に挑戦、コスト、または他の問題に直面しなければならないかもしれない。私たちは協力してこのような製品のマーケティングと販売に成功することができず、私たちの業務や全体の財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
販売とマーケティング責任を保留する任意の承認された製品については、高価で時間がかかるか、これらの機能を他の第三者にアウトソーシングする販売およびマーケティング組織を構築しなければなりません。はい
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将来、私たちのいくつかの候補製品が承認されれば、集中的な販売やマーケティングインフラを構築して販売するか、あるいは私たちの協力者と一緒に販売活動に参加することを選択するかもしれません。
私たち自身の販売とマーケティング能力を確立し、第三者との手配に依存してこれらのサービスを実行することは、リスクに関連する。例えば、販売チームの採用と訓練は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティング能力を確立する候補製品の商業発表が何らかの理由で延期または発生していない場合、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用が高いかもしれません。もし私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失します。第三者に依存してこのような活動を行うため、私たちが代表して行うマーケティングや販売活動を少ないか、コントロールできない可能性があり、私たちの製品販売収入は私たちの内部で候補製品を商業化する場合よりも低いかもしれません。私たちは第三者を探して私たちに協力する候補製品の販売やマーケティングの面でも競争に直面しており、すでに構築された関係を維持することは困難かもしれない。
米国または海外でいかなる製品を商業化するために、十分な内部販売および流通能力を発展させることができるか、または第三者パートナーと成功した関係を確立または維持することができる保証はない。
健康およびデータ保護法律法規を遵守しないことは、政府の法執行行動(民事または刑事罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。
私たちは、プライバシーおよびデータセキュリティに関する法律法規のようなデータ保護法律法規の制約または影響を受ける可能性がある。米国では、連邦及び州健康情報プライバシー法、州データ漏洩通知法、連邦及び州消費者保護法を含む健康情報及び他の個人情報の収集、使用、開示及び保護を管理する多くの連邦及び州法律法規が、我々の業務に適用される可能性がある。また，HIPAA(HITECH改訂)とその実施規則や条例のプライバシーやセキュリティ要求に制約された臨床試験データを取得した研究機関を含む第三者から健康情報を取得することができる。事実および状況によると、もし私たちがHIPAAによってカバーされているエンティティによって維持されている個別に識別可能な健康情報を故意に取得、または許可されていない方法で取得、使用、または開示する場合、私たちは刑事罰を受ける可能性がある。
また、“カリフォルニア消費者プライバシー法”は2020年1月に施行され、2020年7月に施行される。CCPAはカリフォルニアの消費者のために新しいプライバシー権を創出し(この言葉は法律で広く定義されているので)、消費者または家庭の個人情報を扱う多くの組織により多くのプライバシーおよびセキュリティ義務を課している。CCPAは、カバーする会社が、これらの会社がデータを収集、使用、および共有することを消費者に開示し、これらの消費者に特定の販売からの撤退または個人情報の移転を選択する権利を提供し、消費者に特定のデータ漏洩の新しい訴訟理由を提供することを要求する。また、カリフォルニア州有権者は2020年11月にCCPAを大きく改正し、大部分の改正が2023年1月1日に施行されるカリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)を投票で可決した。CPRAはさらなる不確実性をもたらし、私たちに要求し、遵守するために追加的な費用と費用を発生させることを要求するかもしれない。多くの似たようなプライバシー法が連邦レベルと他の州で公布されたり提案されたりした。例えば、バージニア州、コロラド州、ユタ州、コネチカット州は2023年に施行される一般プライバシー法を公布した。フロリダ州、モンタナ州、テキサス州は2024年に施行される類似の立法を公布した；アイオワ州とテネシー州は2025年に施行される類似の立法を公布し、インディアナ州も同様の立法を公布し、2026年に施行される。CCPA、CPRA、そして他の新しい、持続的な立法は、私たちのコンプライアンスコストと潜在的な責任を増加させるかもしれない。
データ保護の法律と法規を遵守することは、私たちが契約の中でより多くの義務を負い、私たちの法律コンプライアンスコストを増加させ、私たちがデータを収集、使用、開示する能力を制限すること、または場合によっては、いくつかの司法管轄区域で運営する能力に影響を与えることを要求するかもしれない。データ保護の法律および法規を遵守しないことは、政府の調査および/または法執行行動(民事、刑事および行政処罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。また，我々または我々の潜在的協力者が情報を取得する臨床試験対象，およびこれらの情報を共有する提供者は，我々の情報の使用や開示能力を契約的に制限する可能性がある。私たちがプライバシー権を侵害していると主張し、データ保護法を遵守できなかったり、私たちの契約義務に違反したりして、私たちが責任を負わなくても、弁護の費用が高く、時間がかかり、否定的な宣伝を招き、私たちの業務を損なう可能性があります。
規制当局に私たちの候補製品の承認を求め、国際的にマーケティングを行うことに関する様々なリスクは、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、アメリカ以外の規制機関が私たちの候補製品を承認することを求める予定ですので、必要な承認を得たら、外国での運営に関連する追加のリスクに直面すると予想しています
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我々の国際業務に関連するこれらその他のリスクは、データプライバシーやセキュリティに関連するリスクを含み、収益性ビジネスの能力を獲得または維持することに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
EU人は薬品認可制度を用いていくつかの方法を提供した：集中プログラム、分散プログラムと相互認識プログラム、及び国内の国家ルート。中央手続きは、すべてのEU加盟国およびアイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェーなどの欧州経済地域(“EEA”)国に対して有効な単一マーケティング許可を付与することを規定している。特定のカテゴリーの研究製品は、特定の疾患(癌、エイズ、糖尿病、および神経変性疾患を含む)を治療するための新しい活性物質を含むヒト製品、孤児医薬製品、およびバイオテクノロジーを使用して生産された医薬製品を含み、集中手順は強制的である。このような薬物の上場許可申請はヨーロッパ薬品管理局(EMA)に提出しなければならず、この機関では、人用薬品委員会(CHMP)は通常製品の初歩的な評価を担当している。
権限委譲と相互承認手続きはほとんどの伝統的な医薬製品に適用され、1つ以上の会員国が販売許可を認める原則に基づいている。欧州連合加盟国国家当局が付与した任意の国家マーケティング許可は、他の加盟国が相互承認する出願を支援するために使用することができる。販売許可申請は、国家路線の下で加盟国の国家主管当局に直接提出することもできる(集中路線が強制的でなければ)。イギリスが離脱した後、今いくつかの航路はイギリス、イギリスあるいは北アイルランドでマーケティングの許可を得ることができます。国家航路と国際線を含む。申請手続きは選択された関連手続きに依存するだろう。イギリスの離脱やその他の理由により、いかなるマーケティング承認を得ることができないかに関するいかなる遅延も、イギリスで私たちの候補製品のために規制承認を求める努力を制限または延期させる可能性があり、これは私たちの業務に重大で実質的な損害を与える可能性がある。また、市場の許可を得た後であっても、異なる管轄区域のGMP、薬物警戒、その他の規制要求の違いは、私たちのコンプライアンスコストと潜在的な責任を増加させる可能性がある。
米国食品医薬品局、米国証券取引委員会、その他の政府機関の資金不足は、重要な指導部や他の人員の採用と維持の能力を阻害し、新製品やサービスの適時な開発や商業化を阻止するか、あるいはこれらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止する可能性があり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある。
FDAが新製品を審査·承認する能力は、政府予算と資金レベル、キーパーソンの雇用と維持、ユーザー費用の支払いを受け入れる能力、およびFDAが通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある法定、法規と政策の変化およびその他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。平均値
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したがって、その機関の検討時間は近年変動している。また、政府が米国証券取引委員会や我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関に提供する資金は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治プロセスの影響を受けており、政治プロセス自体が不安定で予測不可能である。FDAや他の機関の中断、最近の休暇や政府停止など、必要な政府機関が新薬の審査および/または承認に要する時間を増加させることも可能であり、これは我々の業務に悪影響を及ぼす。
また、新冠肺炎疫病に対応するため、2020年3月に国内外の施設の検査は基本的に保留されて以来、アメリカ食品と薬物管理局は常規のモニタリング、生物研究モニタリングと審査前検査の回復に優先的に努力してきた。2020年と2021年に、一部の会社はFDAがその申請の必要な検査を完了できなかったため、完全な返信を受け取ったと発表した。FDAは国内の承認前検査に大きく追いついているが、滞っている外国検査の処理を続けている。しかしながら、FDAは現在の速度を維持することができない可能性があり、審査スケジュールは、新冠肺炎の流行、旅行制限、または人員不足による遅延を含む可能性があり、これらのいずれも、FDAが審査中にこれらの必要な検査を完了できないことをもたらす可能性がある。アメリカ以外の監督管理機関は類似の制限或いは他の政策措置を取って新冠肺炎疫病に対応する可能性があり、監督活動の中で遅延に遭遇する可能性がある。政府が長期的に停止したり、他の中断が発生したりすれば、FDAが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。今後の停止や他の中断は、米国証券取引委員会のような他の政府機関にも影響を与える可能性があり、これは、私たちの公開届出文書の審査(必要があれば)を延期し、私たちが公開市場に入る能力によって、私たちの業務に影響を与える可能性もあります。
新冠肺炎疫病に対して、アメリカ以外の監督管理機関も類似の制限或いはその他の政策措置を実施する可能性がある。政府が長期的に停止している場合、または世界的な健康問題がFDAまたは他の規制機関の定期検査、審査または他の規制活動を阻害し続けている場合、FDAまたは他の監督管理機関が私たちの規制提出を適時に審査し、処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの商業活動は“海外腐敗防止法”と同様の反賄賂と反腐敗法律の制約、そしてアメリカといくつかの外国輸出規制、貿易制裁、輸入法律法規の制約を受ける可能性があり、これらはすべて私たちに刑事責任と他の違反行為の深刻な結果を負担させる可能性がある。
私たちの業務活動は、米国の“反海外腐敗法”(“FCPA”)および私たちの他の国/地域に類似した反賄賂または反腐敗法律、法規または規則によって制約される可能性がある。これらの法律は、公的行動に影響を与え、誰にも直接業務を展開し、いかなる不正な利益を得るか、または業務を獲得または保持することを含む、企業およびその従業員および第三者の商業パートナー、代表および代理人が、政府関係者または商業者に直接的または間接的に提供、承諾、付与または許可を提供することを含む腐敗および賄賂行為を一般的に禁止している。“海外腐敗防止法”はまた、上場企業に会社の取引を正確かつ公平に反映した帳簿や記録を作成·保存し、適切な内部会計制御制度を制定·維持することを求めている。私たちの業務は厳格に規制されているため、潜在的な非アメリカ政府関係者を含む政府関係者との大きな相互作用に関連している。
また，多くの国では医療提供者が政府に雇用されているが，バイオ製薬の購入者は政府実体である。したがって、これらの提供者や購入者との取引は規制されており、これらの医療提供者やそのような購入者の従業員は、“海外腐敗防止法”で定義されている“外国人役人”とみなされる可能性がある。最近、米国証券取引委員会と米司法省はバイオテクノロジー会社に対する“反海外腐敗法”の法執行活動を増加させた。私たち自身の従業員を除いて、将来的には政府許可証や承認を得るなど、第三者を利用して海外で事業を展開する可能性があります。私たちと私たちの第三者業務パートナー、代表と代理は、政府機関、国有または付属実体の役人や従業員と直接または間接的な相互作用があるかもしれません。私たちは、このような活動を明確に許可していなくても、私たちの従業員、私たちの第三者業務パートナー、代表と代理の腐敗、または他の不正活動に責任を負わなければなりません。私たちの従業員または私たちの第三者業務パートナー、代表および代理の従業員がすべての適用された法律および法規を遵守するかどうかは定かではありません。特にこれらの法律の高度な複雑さを考慮しています。これらの法律および法規に違反することは、密告者の苦情、メディア不利な報道、調査、輸出特権の喪失、米国政府契約の取り消し、管理層の注意の大量移転、巨額の法的費用と罰金、私たち、私たちの役人または私たちの従業員に厳しい刑事または民事制裁、返還およびその他の制裁および救済措置を実施し、私たちの業務を禁止する可能性がある。このような違反は、私たちが1つまたは複数の国または地域で私たちの製品を提供することを禁止し、私たちの名声、私たちのブランド、私たちの国際拡張努力、私たちの従業員を引き付け、維持する能力、ならびに私たちの業務、見通し、経営業績、財務状況、および株価を深刻に損なう可能性があることを含むかもしれません。
また、私たちの製品はアメリカと外国の輸出規制、貿易制裁、輸入法律法規によって制約される可能性がある。私たちの製品の輸出入に対する政府の規制、あるいは私たちの製品のために必要な輸出入の許可を得ることができなかったり(適用されれば)、私たちの業務を損なう可能性があります。また、米国の輸出規制法と経済制裁
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米国の制裁対象国、政府、個人に特定の製品とサービスを提供することを禁止する。他国の軍事衝突により、米国がすでにまたは実施可能な制裁は、このような制裁がカバーする地域内の臨床試験地点で活動する能力に影響する可能性がある。例えば、ウクライナでのロシアの行動により、米国とその欧州同盟国は、ロシアおよびウクライナドネツクとルガンスク地域のある業界部門と政党に制裁を実施し、特定の製品や業界への輸出規制を強化した。これらおよび任意の追加の制裁および輸出規制、ならびにロシアまたは他の管轄区域政府の任意の経済対策は、このような制裁がカバーされる地域内で臨床試験場所で活動し続ける能力に悪影響を及ぼすか、または直接的または間接的に私たちのサプライチェーンを混乱させる可能性がある。もし私たちが輸出入条例とこのような経済制裁を守らなければ、罰金および/または特定の輸出特権の剥奪を含む罰を受けるかもしれない。
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちは私たちの普通株が活発で、流動的で秩序のある取引市場を維持できるかどうか分からない。
私たちが初めて株式を公開する前に、私たちの普通株は取引市場を公開しなかった。私たちの普通株はナスダック世界ベスト市場に上場していますが、私たちの株式市場はある程度の取引が活発です。今後の1つまたは複数の時期には、我々の運営結果および我々の製品ラインの進展は、公開市場アナリストや投資家の予想に適合しない可能性があるため、これらおよび他の要因により、取引活動レベルが低下する可能性がある。もし私たちの普通株の株式取引が活発でなければ、あなたは迅速にあるいは市場価格であなたの株を売ることができないかもしれません。活発な市場の不足はまたあなたの株の公平な市場価値を下げるかもしれない。また、活発でない市場は、普通株を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性があり、戦略的パートナーシップを達成したり、私たちの普通株を対価格で会社や製品を買収する能力を弱める可能性があります。
私たちの普通株の価格は変動する可能性があり、未来の事件の悪影響を受けるかもしれません。あなたは投資の全部または一部を失うかもしれません。
私たちの普通株の取引価格は大きく変動する可能性があり、様々な要素の影響を受けて大幅に変動する可能性があり、その中の多くの要素は取引量が限られていることを含む制御できない。これらの要因には、本リスク要因の節および本Form 10-Q四半期報告の他の部分で議論される要因に加えて、以下のような要因が含まれる
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また，株式市場，特にバイオ製薬会社は，極端な価格や出来高変動を経験しており，これらの変動はこれらの会社の経営業績に関係なくあるいは比例しないことが多い。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。
証券や業界アナリストが我々の業務に関する研究報告を発表しない場合、あるいは不正確または不利な研究報告を発表しなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存している。私たちの1人以上のアナリストを追跡して私たちの株式格付けを引き下げたり、私たちの業務に関する不正確または不利な研究報告を発表したりすれば、私たちの株価は下落するかもしれない。これらのアナリストのうちの1人以上がわが社への報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が待たれる事項に大きな影響を与えることができるだろう。
2023年3月29日現在、私たちの役員、役員、私たちの5%以上の株式を持っている人と、それぞれの関連会社の実益は、私たちの発行済み議決権株の相当数を持っています。したがって、この株主たちが一緒に行動すれば、彼らはこのような所有権地位を通じて私たちに影響を与えることができるだろう。この株主たちは株主の承認を必要とするすべての事項を決定することができるかもしれない。例えば、これらの株主は、取締役選挙を制御し、私たちの組織文書を修正し、任意の合併、資産の売却、または他の重大な会社取引を承認することができるかもしれない。これは、私たちの株主の一つとして、あなたの最適な利益に合致すると思うかもしれませんので、私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止することができます。また、投資家は利益衝突が存在または発生する可能性があると考えているため、株式所有権の著しい集中は私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
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私たちは現在、新興成長型会社とより小さい報告会社であり、新興成長型会社やより小さい報告会社に適用される報告要求が、私たちの普通株の投資家に対する吸引力を低下させるかどうかを決定することはできません。
私たちは現在、2012年4月に公布されたJumpStart Our Business Startups Act(JOBS Act)で定義されているように、新興の成長型会社である。私たちが新興成長型企業であり続ける限り、改正された2002年サバンズ-オクスリ法404節の監査師認証要件の遵守を要求されないこと、および役員報酬に対する非拘束性相談投票の免除、株主承認前に承認されなかった金パラシュート支払いの免除など、他の非新興成長型会社の上場企業に適用される様々な報告要件の免除を利用することができる。
我々は現在も“小さな報告会社”の資格に適合しており、これにより、サバンズ·オックス法第404条に準拠する必要のない監査人認証要件(最近1年度の年収が1億ドル未満である場合)を含む多くの同じ開示要件免除を利用することができ、最近2会計年度の監査財務諸表および役員報酬に関する開示義務の削減を含む定期報告書および委託書にのみ提供することができる。私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存する可能性があるために私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
雇用法案によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新たな会計基準の採用や改正された会計基準の採用を延期することもできる。雇用法案に基づいて、私たちはこの延長された過渡期を使用することを選択した。したがって、我々の総合財務諸表は発行者の財務諸表と比べものにならない可能性があり、後者は上場企業に適用される新しい会計基準や改正会計基準の発効日を守らなければならず、私たちの財務状況を他の上場企業の財務諸表と比較することをより困難にする可能性がある。したがって、米国が公認する会計原則の規則又はその解釈の変化は、新しいガイドラインを採用したり、既存のガイドラインを我々の業務の変化に適用したりすることで、私たちの財務状況や経営結果に大きな影響を与え、私たちの普通株の投資家に対する吸引力を低下させる可能性がある。
私たちが2023年第2四半期の最終営業日に、非関連株主が持っている私たちの株の総時価は7億ドルを超えた。そこで，2023年12月31日から取引法規則12 b−2で定義されている大型加速申請者とみなされ，JOBS法案で定義されている新興成長型会社ではなくなる。我々は、サバンズ·オクスリ法案第404(B)節の監査人認証要件を免除せず、独立公認会計士事務所は、財務報告内部統制の有効性を評価し、報告する。私たちはまた小さな報告会社に対する低減された報告要求を利用することを許可されないだろう。追加的なコンプライアンスや報告要件を遵守するためには、巨額のコストが発生し、私たちの経営陣や他の人たちは、追加の報告要件を遵守することを保証するために多くの時間を投入する必要があると予想されます。このような計画と要求は私たちの法律と財政的コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をもっと時間的で高価にするだろう。私たちがこれらの義務を履行するためのどんな変化も、上場企業としての義務をタイムリーに履行させるのに十分ではないかもしれません。
2023年12月31日から“新興成長型企業”の資格を満たしていなくなるため、新興成長型企業や小規模報告会社に適用される何らかの低下した報告要件を享受することはできなくなる。
JOBS法案の定義によると、我々は現在“新興成長型企業”であり、第404条の監査人認証要件を含む他の“新興成長型企業”ではない上場企業に適用される各種報告要件のいくつかの免除を利用しており、上場企業会計監督委員会が採用する可能性のある強制監査会社のローテーションや監査·財務諸表に関する補足情報を提供する監査師報告書の要求を遵守し、定期報告や依頼書における役員報酬に関する開示義務を削減している。そして、役員報酬と株主承認までに承認されなかったいかなる黄金パラシュート支払いについての拘束力のない諮問投票の要求を免除する。また、新興成長型企業として、これらの基準が民間企業に適用されるまで、延長された過渡期を使用して新たな会計基準または改正会計基準を遵守することを選択した。したがって、我々の総合財務諸表は、発行者の財務諸表と比較することができない可能性があり、後者は、上場企業に適用される新しい会計基準または改正された会計基準の発効日を遵守することが要求される可能性がある。
非関連会社が保有する我々の普通株の時価は2023年6月30日現在で7億ドルを超えているため、“取引法”により、大型加速申告者とみなされ、2023年12月31日に“新興成長型会社”の地位を失うことになる。私たちは“新興成長型会社”の地位を失ったため、投資家は私たちの普通株の魅力の低下を発見するかもしれません。私たちはそのいくつかの免除に依存しているからです。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場が出現する可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。はい
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さらに、これらの追加要求に間に合わなかったり、全く遵守されなかったりする場合は、私たちの業務および運営結果に悪影響を与え、私たちの普通株価格の低下を招く可能性があります。
上場企業としては、大幅なコスト増を継続しており、我々の経営陣は、新たなコンプライアンスを実施するために多くの時間と資源を投入し続けている。
上場企業として、特に私たちが新興成長型企業やより小さな報告会社ではなくなった後、私たちは民間会社としては発生していない多くの法律、会計、その他の費用を発生させ続けています。我々は、改正された1934年証券取引法(取引法)の報告要求を遵守しなければならず、その中で、我々の業務および財務状況に関する年間、四半期、および現在の報告書を米国証券取引委員会に提出することを要求する。上場企業に適用される各種報告書やその他の要求を遵守するにはかなりの時間と経営陣の注意が必要である。私たちは上場企業としての義務をタイムリーに履行するということをあなたに保証することはできません。
また、“サバンズ-オクスリ法案”および米国証券取引委員会とナスダック証券市場(ナスダック)が後に“サバンズ-オクスリー法案”の条項を実施するために採択された規則は、有効な情報開示と財務制御の確立と維持を要求し、コーポレートガバナンスのやり方を変更することを含む上場企業に重大な要求を提出した。また、2010年7月、“ドッド·フランクウォール街改革·消費者保護法”(“ドッド·フランク法案”)が公布された。テレス·フランク法案には、米国証券取引委員会がこれらの分野で“報酬発言権”や代理アクセスのような追加的な規制をとることを要求する重要な会社管理と役員報酬に関する条項がある。最近の立法は、新興成長型会社がより長い時間でその多くの要求を実施することを許可しており、私たちの初公募株(IPO)の定価から最長5年に達する。私たちはこの法案を利用するつもりだが、私たちが予算や計画よりも早くこのような要求を実行することを要求されないという保証はなく、予期しない費用を発生させる。株主急進主義、現在の政治環境、および現在の高度な政府介入と規制改革は、大量の新しい法規と開示義務を招く可能性があり、これは追加のコンプライアンスコストを招き、現在予見できない方法で業務を運営する方法に影響を与える可能性がある。私たちが2023年第2四半期の最終営業日に、非関連株主が持っている私たちの株の総時価は7億ドルを超えた。そこで，2023年12月31日から取引法規則12 b−2で定義されている大型加速申請者とみなされ，JOBS法案で定義されている新興成長型会社ではなくなる。我々は、サバンズ·オクスリ法案第404(B)節の監査人認証要件を免除せず、独立公認会計士事務所は、財務報告内部統制の有効性を評価し、報告する。私たちはまた小さな報告会社に対する低減された報告要求を利用することを許可されないだろう。追加的なコンプライアンスや報告要件を遵守するためには、巨額のコストが発生し、私たちの経営陣や他の人たちは、追加の報告要件を遵守することを保証するために多くの時間を投入する必要があると予想されます。このような計画と要求は私たちの法律と財政的コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をもっと時間的で高価にするだろう。私たちがこれらの義務を履行するためのどんな変化も、上場企業としての義務をタイムリーに履行させるのに十分ではないかもしれません。
持続的に変化する会社の管理と公開開示に関連する法律、法規と標準は、サバンズ-オクスリ法案及びアメリカ証券取引委員会とナスダックが実施した法規を含み、法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動を更に時間をかける可能性がある。これらの法律，条例，基準には異なる解釈があるため，規制機関や理事機関が新たな指導を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。我々は、変化する法律、法規、基準を遵守するために資源を投入し続けるつもりであり、このような投資は、一般的かつ行政費用の増加を招き、経営陣の時間と注意を製品開発活動からコンプライアンス活動に移す可能性がある。上場企業に適用される規則や条例は大幅に増加し、私たちの法律や財務コンプライアンスコストを増加させ続け、いくつかの活動をより時間的で高価にするだろう。これらの要求が私たちの経営陣と従業員の注意を他の業務から移すと、それらは私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。増加したコストは私たちの純収益を減少させ、あるいは私たちの純損失を増加させ、他の業務分野のコストを下げたり、私たちの製品やサービスの価格を向上させることを要求するかもしれません。例えば、これらの規則や条例は、取締役や上級管理者責任保険をより難しく、より高価にすることが予想され、同じまたは同様の保険範囲を維持するために多くのコストを発生させることが要求される可能性がある。私たちは、これらの要求に応答して生成される可能性のある追加コストの金額や時間を予測または推定することができない。これらの要求の影響は、私たちの取締役会、取締役会委員会、または役員に参加することをより難しくし、合格した人を引き付け、維持することを可能にするかもしれない。
我々は，我々のCMOとCDMOプロトコルがリース契約を含むかどうかを評価するために重大な仮定と判断を用いており，これらの契約やそのような契約の変化を十分に考慮しなければ，我々の運営結果を損なう可能性がある.
我々はCMOとCDMOと製造供給契約を締結し，臨床製品候補材料を製造した。このようなプロトコルには，我々が制御している決定された製造施設や設備を独占的に使用しており，これらの施設や設備のほとんどの生産を獲得しているため，埋め込みリースが含まれている可能性がある.重要な仮説と判断を使って
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私たちの賃貸契約と他の契約を評価する際には、契約がレンタルか賃貸かを決定すること、賃貸契約条項と条件の変化が新しいまたは修正された賃貸を代表するかどうか、賃貸が賃貸を運営するか融資リースを運営するか、賃貸義務の現在値を決定するための割引率、および供給契約に埋め込まれた賃貸期間を製造することが含まれる。
将来的に私たちの株主の所有率をさらに希釈し、私たちの株式インセンティブ計画に基づいて、私たちの株主の所有率をさらに希釈し、株価を下落させる可能性があることを含む、私たちの普通株を売却して発行する権利、または普通株を購入する権利。
将来的には，臨床試験，商業化努力，研究開発活動の拡大，上場企業としての運営を継続するなど，我々の計画中の運営を継続するために多くの追加資本が必要となる可能性が予想される。資本を調達するために、私たちは1回または複数回の取引で時々決定された価格および方法で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売することができる。もし私たちが普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売する場合、投資家はその後の売却によって深刻に希釈される可能性がある。このような売却はまた、私たちの既存株主の実質的な希釈をもたらす可能性があり、新しい投資家は、私たちの最初の公募株で販売された普通株を含む、私たちの普通株式保有者よりも優先的な権利、優遇、および特権を得ることができる。もし私たちが第三者との戦略的協力に基づいて前金やマイルストーン支払いによって追加資金を調達すれば、私たちは私たちの候補薬物に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利な条項で許可証を授与しなければならないかもしれない。
また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画のために十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。2022年株式インセンティブ計画(“2022年計画”)によると、我々の取締役会またはその正式に許可された委員会は、私たちの従業員、取締役、コンサルタントに株式奨励を付与する権利がある。
当初、2022年計画下の株式奨励に基づいて発行可能な普通株式総数は4，296，875株であり、我々の2017年株式インセンティブ計画(“2017計画”)に基づいて付与された満期またはすべての行使を終了しなかったか、または没収または買い戻しされた普通株式数を加えた(2017年計画下の奨励により2022計画の株式数を6，269，300株に増やすことができることが前提)。2022年計画によると、発行保留普通株式数は、各事業年度の初日に累計増加し、当該事業年度は、2023年度から開始し、2022年計画を取締役会が承認した日の10周年日に終了する最小値(I)4，296，875株、(Ii)前会計年度最終日までに発行された普通株式総数の5.0%、または(Iii)2022年計画管理人が決定した株式数。2022年計画の結果として、私たちの株主は追加的な希釈を経験するかもしれない。2023年1月1日、2022年計画により発行可能な株式数は2205，299株増加した。
私たちの2022年ESPPによると、私たちの従業員は私たちの普通株を購入する権利を得ることができる。最初、私たちの2022年ESPPによると、売却可能な普通株の総数は312，500株です。我々の2022年ESPPによれば、我々の普通株式売却可能株式数は、各年度の初日に累積増加し、2022年ESPPの次の最初の登録日(ある場合)から、2022年ESPPが2022年ESPPに相当する日の20周年終了を取締役会が承認するまで最小値(I)312，500株、(Ii)前会計年度最終日までの発行済み普通株式総数の1.0%、または(Iii)2022年ESPP管理人によって決定される株式数。2022年のESPPのため、私たちの株主は追加的な希釈を経験するかもしれない。2023年1月1日、2022年ESPPにより発行可能な株式数は312，500株増加した。
財務報告書に対する適切かつ効果的な内部統制を確立し、維持することができなければ、私たちの経営業績と私たちの経営業務の能力が損なわれる可能性がある。
正確な財務諸表をタイムリーに作成できるように十分な内部財務と会計制御と手順を確保することは、高価で時間のかかる仕事であり、常に評価する必要がある。財務報告の内部統制は、財務報告の信頼性を合理的に保証することを目的としたプログラムであり、公認された会計原則に基づいて財務諸表を作成する。私たちは、サバンズ·オクスリ法案第404条に準拠するために、私たちの内部統制と手続きを記録、検討、改善し始めており、これは、財務報告の内部統制の有効性を管理層に年間評価することを要求するだろう。私たちは上場企業に必要ないくつかのスキルを持っているより多くの財務と会計職を募集し続けている。
私たちの内部統制に適切な変更を実施することは、私たちの役人や従業員の注意を分散させる可能性があり、既存のプロセスを修正するために多くのコストがかかり、完成するのに時間がかかります。しかしながら、これらの変化は、私たちの内部制御の十分性を効果的に維持することができない可能性があり、またはそのために正確な財務諸表をタイムリーに作成できない場合は、私たちの運営コストを増加させ、私たちの業務を損なう可能性があります。私たちが気づくかもしれません
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私たちの内部財務と会計制御制度と手続きに弱点があり、私たちの連結財務諸表に重大なミスが発生する可能性があります。私たちの財政報告書に対する内部統制はすべてのミスと詐欺を阻止したり発見したりしないだろう。設計および動作がどんなに良好であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できず、保証制御システムの目標が実現される制御システム。すべての制御システムの固有の限界により，どの制御評価も誤りや不正による誤り陳述が発生しないことは絶対に保証されず，すべての制御問題や不正が発見されることは絶対に保証されない.
もし私たちがサバンズ-オキシリー法案404条の要求を直ちに守ることができない場合、あるいは財務報告書に対して適切かつ効果的な内部統制を維持できない場合、私たちはタイムリーで正確な財務諸表を作成できないかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちの投資家は私たちが報告した財務情報に自信を失う可能性があり、私たちの株式の市場価格は下落する可能性があり、私たちはアメリカ証券取引委員会や他の規制機関の制裁や調査を受けるかもしれない。また、投資家は、私たちの内部統制が不足している、あるいは正確な財務諸表をタイムリーに作成できないと考えており、これは私たちの株価を損なう可能性があり、私たちのサービスを新老顧客に効果的にマーケティングし、販売することを困難にしている。
2022年12月31日現在、研究開発費計上と関連口座会計に関する財務報告内部統制の重大な欠陥を補っています。将来的に、私たちが効果的な開示統制や手続きを維持できなければ、私たちの業務、財務状況、経営結果は悪影響を受ける可能性がある。
私たちは“取引所法案”の定期報告書の要求事項を守らなければならない。我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示されなければならない情報が蓄積され、管理層に伝達され、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されなければならないことを合理的に確保するために設計されている。任意の開示制御およびプログラムまたは内部制御およびプログラムは、発想および動作がどのように完全であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証を提供することしかできず、制御システムの目標が達成されることを確保することしかできないと信じている。経営陣の結論は、2022年3月31日と2022年6月30日の各四半期末まで、財務報告の内部統制に大きな弱点があるため、我々の開示統制や手続きは合理的な保証水準では有効ではないということである。2022年12月31日まで、この実質的な弱点は修復された。
これらの固有の制約は，意思決定における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという事実を含む.さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤り陳述が発生し，発見されない可能性がある.
私たちは私たちの普通株に配当金を支払うつもりはないので、どんな見返りも私たちの株の資本増価に限定されるだろう。
あなたは私たちの普通株への投資に依存して配当収入を提供してはいけない。私たちは普通株式に対するどんな現金配当金も発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、将来の収益を維持し、私たちの業務の発展、運営、拡張のために、予測可能な未来に、私たちはいかなる現金配当金も発表したり支払うことはないと予想しています。しかも、未来のどんな債務協定の条項も私たちが配当金を支払うことを阻止するかもしれない。したがって、株主へのいかなる見返りもその株の値上がりに限られ、これは決して起こらないかもしれない。
私たちの定款文書とデラウェア州法律のいくつかの条項は、制御権の変更を延期または阻止する可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格を制限し、私たちの株主の現在の経営陣の変更を阻止または罷免する試みを阻止または挫折させる可能性がある。
当社の会社登録証明書の改訂及び再記載の定款に含まれる条項は、わが社の支配権変更を阻止、延期、又は阻止する可能性があり、又は当社の株主が有利と考える取締役会変更を行う可能性があります。いくつかの規定には
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また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、株主が議決権を持って発行された株の15%以上のいくつかの業務統合を禁止する可能性があります。デラウェア州会社は、その元の会社の登録証明書に明文で規定したり、その会社の登録証明書またはその株主の承認を受けた定款を修正することによって、この規定から脱退することを選択することができる。しかし、私たちはこの条項から脱退することを選択しなかった。これらの反買収条項および私たちが改訂して再記載した会社登録証明書および改訂および再記載された定款の他の条項は、株主または潜在的な買収者が私たちの取締役会の支配権を得ることを困難にしたり、当時の取締役会が反対する行動を開始したり、わが社の合併、買収要約、代理権に関する争いを延期または阻害する可能性もあります。これらの規定はまた、依頼書の競争を阻止し、あなたが選択した取締役を選出しにくくしたり、ご希望の他の会社の行動を取らせたりすることができます。制御権変更取引や取締役会変動を遅延させたり阻止したりすることは、私たちの普通株の市場価格を下落させ、会社の取引で価値を実現する機会を制限する可能性があります。
我々の定款の改正と再記述は、デラウェア州衡平裁判所とアメリカ合衆国連邦地域裁判所は、私たちと私たちの株主とのほとんどの紛争の独占法廷であり、これは、私たちの株主と私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員との紛争が有利な司法フォーラムを得る能力を制限するかもしれない。
我々の改正及び重述の付例規定は、デラウェア州衡平裁判所(又は、衡平裁判所に管轄権がない場合、デラウェア州の他の州裁判所である)は、次の事件の独占裁判所(当該裁判所の管轄権の管轄を受けない不可欠な一方(かつ、当該裁決を下してから10日以内に当該裁判所の属人管轄権に同意しない)のいずれかのクレームを除く)であり、当該裁判所は、当該裁判所以外の裁判所又は裁判所の独占管轄権に属するか、又は当該裁判所に対して当該裁判所に対して管轄権を有さない
この規定は、取引法で規定されている義務や責任を執行するための訴訟にも適用されず、米国連邦裁判所が排他的管轄権を有する他のクレームにも適用されない。
私たちが改正して再記述した付例は、アメリカ合衆国連邦地域裁判所が証券法に基づいて提起された任意の訴因を解決するための独占的なフォーラムになるとさらに規定している。疑問を生じないために，本条項は，取引法に規定されている義務又は責任を執行するために提起されたいかなるクレームにも適用されない。
これらの排他的フォーラム条項は、司法フォーラムにおいて、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員との紛争に有利であると考える株主のクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対する訴訟を阻止するかもしれない。任意の個人または実体が私たちの任意の証券の任意の権利を購入または他の方法で得ることができる
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このような規定は知って同意されたとみなされなければならない。裁判所がこれらの規定を強制執行するかどうかには不確実性があり，他の定款文書では選択のような裁判所条項の実行可能性が法的手続きで疑問視されている。裁判所は、これらのタイプの条項が適用されないか、または実行できないことを発見する可能性があり、もし裁判所が私たちの改正および再記載された法律における排他的な裁判所条項が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは他の管轄区域での紛争解決に関連する追加費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
私たちは証券集団訴訟の影響を受けるかもしれない。
従来、証券集団訴訟は、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起されることが多かった。このリスクは製薬会社が近年大幅な株価変動を経験しているため、私たちに特に関連している。もし私たちがこのような訴訟に直面すれば、巨額のコストと経営陣の注意力と資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、あるいは財務状況を損なう可能性がある。
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第二項です。未登録株式証券の販売及び収益の使用。
(A)非登録証券の売却
2023年6月30日までの四半期内に、未登録証券は販売されておらず、これらの販売前には、米国証券取引委員会に提出された8−Kフォームの現在の報告書には報告されていない。
(B)普通株式公開発行で得られた金の使用
2022年2月8日、我々はIPOを完了し、引受業者が引受権を全面的に行使し、1株15.00ドルの公開発行価格で最大1，237，500株の普通株を購入することを含む9，487，500株の普通株を発行·売却した。保証割引と手数料と私たちが支払った約1500万ドルの他の発売費用を差し引いて、1億273億ドルの純収益を得ました。我々の初公募株で発行·販売されたすべての普通株は、1933年に改正された証券法または証券法に基づいてS-1表登録声明(登録番号333-262191)に基づいて登録され、この声明は2022年2月3日に米国証券取引委員会によって施行された。米国銀行証券会社、SVB証券有限責任会社、バークレイズ資本会社、ウィリアム·ブレア社が今回のIPOのいくつかの引受業者の代表を務めている。当社は、当社の任意の取締役又は上級管理者(又はその連絡先)又は当社の任意の種類の持分証券を10%以上有する者又は任意の他の連属会社に発売費用を直接又は間接的に支払うことはない。我々が2022年2月7日に証券法第424(B)(4)条に基づいて米国証券取引委員会に提出した最終入札説明書に記載されている用途と比較して、初公募株式で得られた資金の計画用途に実質的な変化はない。
第三項です。高級証券は約束を破った。
ない。
第四項です炭鉱安全情報開示.
適用されません。
五番目ですその他の情報.
2023年6月19日、我々はRRMM患者の治療のために臨床的に放置されたCart-dBCMA Indが臨床的に放置された米国食品医薬品局(FDA)から通知を受けたことを発表した。2023年8月14日、私たちはFDAが一部の臨床禁止を廃止したと発表した。
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第六項です陳列品
当該等の展示品の前の展示品索引に記載されている展示品は、本四半期報告の一部として提出又は提供され、ここで引用して参考とする。
展示品 |
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書類説明 |
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同封アーカイブ |
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引用で編入する |
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表 |
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展示品番号 |
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提出日 |
3.1 |
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改正され再印刷された現行有効登録者登録証明書。 |
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X |
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3.2 |
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二番目改訂され再編成された登録者は現在付例されている。 |
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X |
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8-K |
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3.1 |
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12/16/2022 |
3.3 |
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修正された登録者登録証明書の日付は2023年6月14日です |
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X |
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4.1 |
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登録者とその特定の株主との間の投資家権利協定が改正され、再署名され、日付は2021年3月26日である。 |
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X |
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S-1 |
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4.1 |
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1/14/2022 |
4.2 |
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登録者の普通株式証明書仕様。 |
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X |
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S-1/A |
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4.2 |
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1/31/2022 |
10.1 |
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登録者とStifel，Nicolaus&Company，Inc.が締結した市場での株式発売販売契約は，2023年5月8日である |
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X |
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S-3 |
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1.2 |
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5/8/2023 |
31.1 |
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2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
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X |
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31.2 |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
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X |
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32.1 |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
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X |
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32.2 |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
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X |
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101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
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X |
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101.書院 |
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インラインXBRL分類拡張アーキテクチャ文書. |
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X |
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101.カール |
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インラインXBRL分類拡張はリンクベース文書を計算する. |
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X |
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101.def |
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XBRLソート拡張を連結してLinkbase文書を定義する. |
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X |
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101.介護会 |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する. |
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X |
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101.Pre |
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XBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメントを内部接続する. |
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X |
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104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込まれている). |
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X |
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？本10-Q表四半期報告書に添付されている添付ファイル32.1および32.2に添付されている証明は、米国証券取引委員会に届出されたものとはみなされず、参照によって登録者が1933年証券法(改訂本)または1934年証券取引法(改訂本)によって提出された任意の文書に組み込まれてはならない。このような文書に含まれる任意の一般登録言語にかかわらず、本10-Q表四半期報告日の前または後に行われてはならない。
95
標札本当だよ
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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Arcellx，Inc. |
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日付：2023年8月14日 |
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差出人： |
/s/ミシェル·ギルソン |
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ミシェル·ギルソン |
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首席財務官 (首席財務会計官) |
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