別紙99.1

エフェクター・セラピューティクスは第2四半期を報告

2023年の財務結果と企業最新情報を提供

2023年の米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会で発表された、エストロゲン 受容体陽性（ER+）転移性乳がん（mBC）におけるゾタチフィンをフルベストラントおよびアベマシクリブ（ZFAトリプレット）と組み合わせて評価する第2相拡大コホートからの陽性データの更新

ER+mBcのフルベストラントとゾタチフィンを併用した用量漸増研究は引き続き進展しており、データは2023年の後半になると予想されています

登録された2つの直接融資から総収入1,620万ドルを調達し、キャッシュランウェイを2024年の第2四半期に延長しました

2023年8月8日、カリフォルニア州ソラナビーチとレッドウッドシティ、がん治療のための選択的翻訳調節阻害薬（STRI）の開発におけるリーダーであるエフェクターセラピューティクス社（NASDAQ：EFTR）は本日、2023年6月30日に終了した第2四半期の決算を報告し、企業最新情報を提供しました。

Effectorの社長兼最高執行責任者であるスティーブ・ウォーランド博士は、「あらゆる面でかなりの進歩を遂げたので、Effectorにとってもう1つの生産的な四半期でした」と述べています。ASCOで発表されたデータは、ゾタチフィンプログラムにとって重要なマイルストーンでした。ZFAトリプレットでは、フルベストラントとアベマシクリブだけで前治療を重くした患者 で予想していたよりもはるかに大きな活性が観察されました。まだ未熟ですが、ZFAトリプレットのPFSデータが出てきていることに勇気づけられています。成熟したPFSデータを、今年後半にさらなる用量漸増データとともに公開することを楽しみにしています。私たちは現在、ER+mBCにおけるゾタチフィンの登録経路を定義することに焦点を当てています。この薬は、定義された耐性変異の有無にかかわらず、複数の患者セグメントにおける二次治療として位置付けることができると考えています。

非小細胞肺がん（NSCLC）の治療のためのトミボセルチブとペムブロリズマブの併用のランダム化第2b相KICKSTART臨床試験は進行を続けており、2023年後半にデータが読み上げられると予想されています、とウォーランド博士は続けました。さらに、 Gary Chiang博士をトランスレーショナルサイエンス担当副社長としてEffectorに迎えることを嬉しく思います。トミボセルチブとゾタチフィンの両方の開発プログラムをサポートするために、社内の専門知識を蓄積し続けているからです。最後に、当四半期中に を1,600万ドル以上調達して貸借対照表を強化しました。これにより、キャッシュランウェイは2024年の第2四半期まで延長されます。

パイプラインのハイライト

トミボセルチブ（eFT508）：エフェクターは、T 細胞を活性化し、その枯渇を遅らせ、中枢記憶T細胞のプールを拡大することによって抗腫瘍免疫活性を高めるように設計された、完全所有の高選択的MNK阻害剤です。

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NSCLCでの第2b相KICKSTART試験への登録は継続しています。Effectors KICKSTART試験は、転移性疾患の初期治療としてトミボセルチブまたはプラセボとペムブロリズマブの併用を受けるPD-L1発現が50％以上の患者を登録するために、 継続しています。トップラインデータは、2023年後半の に予定されています。

ゾタチフィン（eFT226）：エフェクター：腫瘍の成長と耐性を促進する重要な腫瘍タンパク質と細胞周期タンパク質の発現をダウンレギュレートするように設計された、mRNAヘリカーゼeIF4A の完全所有の強力で選択的な阻害剤：

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ER+乳がんにおけるZFAトリプレットの陽性臨床データは、6月の2023年6月のASCO年次総会で発表されました。 患者の26％で部分奏効が見られました。21日サイクルの1日目と8日目にゾタチフィンを0.07 mg/kgで投与されたZFAトリプレットを投与された患者の完全登録拡大コホート（n = 20）に関する新しい中間データが発表されました。患者は、転移性疾患に対して以前に中央値4回の治療を受けていて、かなり前治療されていました。RECISTで評価可能な 人の患者19人中5人（26％）が、確認された4人と未確認の1人を含む部分奏効（PR）を達成しました。PRを達成した5人の患者は全員、以前にCDK4/6とフルベストラント治療で進行しており、5人全員が 化学療法の前ラインを1つ以上受けていました。CDK4/6、内分泌療法および/または化学療法後のこのような高度に前治療された患者におけるフルベストラントとアベマシクリブ（FAダブレット）の有効性結果は、私たちの期待を上回りました。ZFAトリプレットは 一般的に忍容性が高く、3人の患者が何らかの原因による有害事象（AE）のために中止し、AEの大多数はグレード1または2でした。ZFAコホートからの成熟したPFSデータは、2023年の後半に予定されています。

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2023年後半の用量増加からのトップラインデータを報告する予定です。これまでに得られた良好な安全性結果 により、投与量の漸増を再開して、ゾタチフィンとフルベストラント（ZF Doublet）の併用の推奨第2相用量を決定することができました。用量増加によるトップラインデータは、2023年の後半に予定されています。

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ER+ 乳がん患者を対象とした研究者主導のランダム化第2相試験に関するスタンフォード大学医学部との協力。スタンフォード大学医学部の助教授であるジェニファー・カズウェル・ジン医学博士が主導するこの試験は、スタンフォード大学医学部の医学、遺伝学、生物医学データ科学の教授、人工知能とがんゲノミクスのディレクターであるクリスチャン・カーティス 博士の研究に基づいて、乳がんの統合サブグループの科学を臨床にもたらしています。ゾタチフィンは、標準リスク 人の患者だけでなく、再発を予測する特定のマーカーを持つ高リスク患者を含む、特定のゲノム的に定義されたサブグループで検査されます。

ビジネスハイライト

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2つの登録直接融資から調達された総収入は1,620万ドルで、 キャッシュランウェイは2024年の第2四半期まで延長されました。Effectorは2023年の第2四半期に2つの登録直接融資を完了しました。最初の資金調達は2023年5月31日に終了しました。これには、1株あたり0.655ドル（またはそれに代わる普通株式同等物）の購入価格で合計11,450,382株の普通株式（またはそれに代わる普通株式同等物）の売却と、行使により合計11,450,382株の普通株式を購入する未登録ワラントが含まれていました。 価格は1株あたり0.53ドルです。2回目の融資は2023年6月8日に終了しました。これには、1株あたり1.125ドル（またはそれに代わる普通株式同等物）の購入価格で合計7,764,445株の普通株式（またはそれに代わる普通株式同等物）の売却、および行使価格で合計7,764,445株の普通株式を購入する未登録ワラントが含まれていました 1株あたり1.00ドルです。2つの資金調達が完了したことで、Effectorは 以前に予想されていたキャッシュランウェイを2024年の第1四半期から2024年の第2四半期に延長しました。

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EffectorはGary Chiang博士をトランスレーショナルサイエンス担当副社長として採用しました。Effectorは、トランスレーショナルサイエンスの副社長としてゲイリー Chiang博士を歓迎します。チェン博士は、創薬とがん研究で20年以上の経験があります。直近では、Erasca, Inc. でエグゼクティブディレクター、生物学の責任者を務め、以前はEffectorで癌生物学のエグゼクティブディレクターを務め、トミボセルチブおよびeIF4Eプログラムの前臨床およびトランスレーショナルな取り組みを主導しました。Effectorに入社する前は、チェン博士はアッヴィのオンコロジー・ディスカバリーのシニアグループ リーダーでした。キャリアの早い段階で、チェン博士はNIH-NRSAのポスドク研究員を務めた後、サンフォード・バーナム医学研究所で研究助教授を務めていました。 カリフォルニア大学サンディエゴ校/ソーク生物学研究所で生物学の博士号を取得し、イリノイ大学アーバナ・シャンペーン校で生化学の学士号を優等で取得しました。

2023年第2四半期の財務結果

資金ポジションとガイダンス：Effectorの現金、現金同等物、および短期投資の合計は、2023年3月31日時点で1,900万ドルでした。 は、2023年3月31日時点で1,900万ドルでした。Effectorは、2023年の第2四半期に2つの登録直接融資を完了し、総収入は1,620万ドルでした。Effectorは、現在の現金が になると予想しています 2024年の第2四半期までの事業資金を調達するには、現金同等物と短期投資で十分です。

研究開発（R&D） 費用：2023年6月30日までの四半期の研究開発費は490万ドルでしたが、2022年の同四半期は690万ドルでした。当四半期のこの減少は、主にトミボセルチブとゾタチフィンの両方のプログラムの臨床試験活動と製造関連活動のタイミングに関連する外部開発費の減少によるものです。研究開発費には、2023年6月30日と2022年に終了した四半期におけるそれぞれ約50万ドルと70万ドルの非現金株式報酬費用が含まれていました。

一般管理費（G&A）費用と 管理費：2023年6月30日および2022年6月30日までの各四半期のG&A費用は300万ドルでした。従業員関連費用は、2023年6月30日までの3か月間で2022年の同時期と比較して約20万ドル増加しました。これは、非現金株式報酬と賞与費用の増加と、訴訟費用と特許費用の20万ドルの増加により、2023年6月30日までの3か月間のD&O保険に関連して 40万ドルの削減によって相殺されました。G&A費用には、2023年6月30日と2022年に終了した四半期におけるそれぞれ約70万ドルと60万ドルの 件の非現金株式報酬費用が含まれていました。

その他 収入（費用）：2023年6月30日までの四半期のその他の費用は50万ドル、2022年6月30日までの四半期のその他の収益は100万ドルでした。2023年6月30日までの四半期のその他の費用は、 主に会社のタームローンに関連する支払利息で、利息収入によって一部相殺されました。2022年6月30日までの四半期のその他の収益は、主に 社のその期間における損益負債の公正価値の変動に関連する収益で、会社のタームローンに関連する支払利息によって一部相殺されました。2022年3月31日時点で140万ドルだった株式 の損益負債の公正価値は、2022年6月30日時点で10万ドル、2023年6月30日時点で6,000ドルに再測定されました。

純損失：2023年6月30日までの四半期の純損失は840万ドル、基本および希薄化後1株あたり0.17ドルでしたが、2022年同四半期の純損失は 690万ドル、基本および希薄化後1株あたり0.17ドルでした。

エフェクター・セラピューティクスについて

Effectorは、STRIと呼ばれる新しいクラスの腫瘍薬の開発を開拓した臨床段階のバイオ医薬品企業です。Effectors STRI 製品候補は、eIF4F複合体とその活性化キナーゼ、マイトジェン活性化プロテインキナーゼ相互作用キナーゼ（MNK）を標的としています。eIF4F複合体は、がんで最も頻繁に変異するシグナル伝達経路の2つであるPI3K-AKT経路とRAS-MEK経路が収束して、特定のmRNAを主要な疾患誘発プロセスの原因となることが多いタンパク質への翻訳を活性化する中心ノードです。 Effectors製品候補はそれぞれ、T細胞内の腫瘍タンパク質や免疫抑制タンパク質などの機能的に関連するタンパク質のネットワークの発現を促進する単一のタンパク質に作用するように設計されています。エフェクターの主要製品候補であるトミボセルチブは、ランダム化された二重盲検のKICKSTARTで現在評価されているMNK阻害剤です。転移性非小細胞肺がん患者を対象とした ペムブロリズマブと組み合わせたトミボセルチブのプラセボ対照第2b相試験（NSCLC)。eIF4Aのエフェクター阻害剤であるゾタチフィンは、現在、ER+乳がんやKRAS変異型NSCLCなど、特定の バイオマーカー陽性固形腫瘍を対象としたフェーズ2a拡張コホートで評価されています。Effectorはファイザーとグローバルに協力して、3番目のターゲットであるeIF4Eの阻害剤を開発しています。

将来の見通しに関する記述

Effectorは、歴史的事実ではない事項に関するこのプレスリリースに含まれている 記述は将来の見通しに関する記述であることを警告しています。将来の見通しに関する記述は、当社の現在の信念と期待に基づいており、登録や進行中の臨床試験からのデータの報告時期を含む、製品候補の 将来の臨床開発、計画されているゾタチフィンの開発の拡大とその時期、製品候補の潜在的な 治療上の利点、および第2四半期までの事業資金を調達するための資本資源の十分性が含まれますが、これらに限定されません。2024年のもので、臨床データの読み出しと私たちの拡大を可能にします臨床開発プログラム。実際の結果 は、当社の事業に内在するリスクと不確実性により、このプレスリリースに記載されている結果とは異なる場合があります。これには、臨床試験の中間結果が必ずしも最終結果を示すものではなく、 の1つ以上が、データのより包括的なレビューを経て患者の登録が継続し、より多くの患者データが利用可能になるにつれて、臨床転帰が大きく変化する可能性がある、開始、登録が遅れる可能性などが含まれますが、これらに限定されません。臨床試験の展開と完了; 関連する第三者への依存製品の製造、研究、前臨床および臨床試験では、前臨床研究と初期の臨床試験の結果が必ずしも将来の結果を予測するわけではありません。製品候補に関する の臨床試験と前臨床試験の成功は不確実です。私たちは資本資源を予想よりも早く使い、臨床試験の結果を出すには不十分かもしれません。米国 および海外における規制の進展、予期しない副作用または不十分である場合があります。私たちの製品候補の有効性は開発、規制当局の承認、商品化を制限するか、リコールや製造物責任の請求につながる可能性がある、製品候補の知的財産保護を取得および維持する の能力、インフレやロシアとウクライナの間の紛争、または当社の制御が及ばないその他の地政学的発展による当社の事業への将来の影響、および 当社が以前に証券取引委員会に提出した書類に記載されているその他のリスク。これらの将来の見通しに関する記述は、本書の日付の時点でのみ述べられているため、過度に依存しないように注意してください。また、当社は、本契約の日付以降に発生した出来事や状況を反映するために、そのような記述を更新する義務を負いません。すべての将来の見通しに関する記述は、1995年の 民間証券訴訟改革法のセーフハーバー条項に基づいて作成されたこの注意書きによって完全に限定されます。

エフェクター・セラピューティクス株式会社

要約連結貸借対照表

(千単位)

		6月30日 2023				12月31日 2022
		(未監査)
資産
流動資産：
現金および現金同等物		$	14,714			$	8,708
短期投資			10,305				17,602
前払費用およびその他の流動資産			956				1,704
流動資産合計			25,975				28,014
資産および設備、純額			216				241
オペレーティングリース 使用権資産			83				111
その他の資産			615				711
総資産		$	26,889			$	29,077
負債と株主資本
流動負債:
買掛金		$	1,451			$	1,486
未払費用			1,923				3,368
現在の定期借入金、純額			19,216				19,061
タームローンの最終支払額、現在			1,100				1,100
リース負債、流動部分			69				60
流動負債合計			23,759				25,075
その他の未払負債、非流動負債			484				—
アーンアウト負債			6				6
非流動保証責任			40				40
非流動リース負債			25				60
負債総額			24,314				25,181
株主資本:
優先株式			—				—
普通株式			6				4
追加払込資本			164,512				147,476
その他の包括利益 (損失) の累計			1				(18	)
累積赤字			(161,944	)			(143,566	)
株主資本の総額			2,575				3,896
負債総額と株主資本		$	26,889			$	29,077

エフェクター・セラピューティクス株式会社

要約連結営業報告書と包括損失

(未監査)

( 千単位、1株あたりのデータを除く)

		6月30日に終了した3か月間								6月30日に終了した6か月間、
		2023				2022				2023				2022
助成金収入		$	—			$	2,011			$	—			$	2,011
営業経費:
研究開発			4,881				6,919				11,490				10,031
一般と管理			2,974				2,973				5,901				6,409
営業費用の合計			7,855				9,892				17,391				16,440
営業損失			(7,855	)			(7,881	)			(17,391	)			(14,429	)
その他の収入 (費用)
利息収入			227				64				453				88
支払利息			(722	)			(505	)			(1,411	)			(983	)
その他の収益（費用）、純額			(14	)			123				(29	)			(563	)
損金負債の公正価値の変動			—				1,284				—				12,041
その他の収入 (費用)			(509	)			966				(987	)			10,583
純損失			(8,364	)			(6,915	)			(18,378	)			(3,846	)
その他の包括利益 (損失)			—				(32	)			19				(82	)
包括的損失		$	(8,364	)		$	(6,947	)		$	(18,359	)		$	(3,928	)
1株当たり純損失（基本および希薄化後）		$	(0.17	)		$	(0.17	)		$	(0.41	)		$	(0.09	)
加重平均発行済普通株式、基本株式、希薄化後普通株式			47,828,631				41,118,727				44,930,987				40,984,273

連絡先:

投資家:				メディア:
クリストファー・M・カラブレーゼ マネージング・ディレクター ライフサイエンスアドバイザー 917-680-5608 ccalabrese@lifesciadvisors.com		ケビン・ガードナー マネージング・ディレクター ライフサイエンスアドバイザー 617-283-2856 kgardner@lifesciadvisors.com		マイク・タットリー アカウントスーパーバイザー ライフサイ・コミュニケーションズ 609-802-6265 mtattory@lifescicomms.com

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