目次
米国
証券取引委員会
ワシントンD.C. 20549
フォーム
1934年の証券取引法第13条または第15 (d) 条に基づく四半期報告書 | |
四半期が終了した期間について | |
または | |
1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書 | |
からへの移行期間について | |
コミッションファイル番号:
(憲章に明記されている登録者の正確な名前)
(州またはその他の管轄区域) | (IRS雇用者識別番号) |
(郵便番号を含む主要行政機関の住所)
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
登録者が (1) 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) 条により提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような申告要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。 ☒
登録者が過去 12 か月間（または、登録者がそのようなファイルの提出を求められたほど短い期間）に、規則 S-T の規則 405（本章の §232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。
| 大型加速フィルター | ☐ | アクセラレーテッド・ファイラー | ☐ |
| ☒ | 小規模な報告会社 | ||
|
| 新興成長企業 |
新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。 ☐
登録者がシェル会社（取引法の規則12b-2で定義されている）であるかどうかをチェックマークで示してください。
同法第12条 (b) に従って登録された証券：
各クラスのタイトル | トレーディングシンボル | 登録された各取引所の名称 | ||
の |
2023年8月7日の時点で、
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フォーム10-Qの四半期報告書の索引
| ページ |
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第I部。財務情報 | |||
アイテム 1.財務諸表 | 5 | ||
2023年6月30日および2022年12月31日の要約連結貸借対照表 | 5 | ||
2023年6月30日および2022年6月30日に終了した3か月および6か月間の要約連結営業報告書および包括損失 | 6 | ||
2023年6月30日および2022年6月30日に終了した6か月間の要約連結株主資本計算書 | 7 | ||
2023年6月30日および2022年6月30日に終了した6か月間の要約連結キャッシュフロー計算書 | 9 | ||
未監査の要約連結財務諸表の注記 | 10 | ||
アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析 | 28 | ||
アイテム 3.市場リスクに関する定量的・質的開示 | 42 | ||
アイテム 4.統制と手続き | 42 | ||
第二部その他の情報 | |||
アイテム 1.法的手続き | 43 | ||
アイテム 1A.リスク要因 | 43 | ||
アイテム 2.持分証券の未登録売却および収益の使用 | 43 | ||
アイテム 3.シニア証券のデフォルト | 43 | ||
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示 | 43 | ||
アイテム 5.その他の情報 | 43 | ||
アイテム 6.展示品 | 44 | ||
署名 | 45 |
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将来の見通しに関する記述に関する特記事項
このフォーム10-Qの四半期報告書には、改正された1933年の証券法のセクション27Aと改正された1934年の証券取引法のセクション21Eの意味における将来の見通しに関する記述が含まれており、これらの記述には重大なリスクと不確実性が伴います。将来の見通しに関する記述は、通常、将来の出来事や当社の将来の財務または経営成績に関するものです。場合によっては、「可能性」、「意志」、「すべき」、「期待」、「計画」、「予測する」、「できる」、「意図」、「ターゲット」、「プロジェクト」、「熟考する」、「信じる」、「見積もり」、「予測」、「可能性」、「継続」などの言葉が含まれているため、将来の見通しに関する記述を特定できます。あるいは私たちの期待、戦略、計画、または意図に関係する他の同様の用語や表現。フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる将来の見通しに関する記述には、以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。
| ● | 計画した事業水準の資金を調達するための流動性をどのくらいの期間維持し、事業のための追加資金を獲得できると予想しています。 |
| ● | 当社の薬剤およびワクチン候補の開発。これには、当社の薬剤およびワクチン候補の臨床試験に着手、開始、完了する予定の時期も含まれます。 |
| ● | 当社の研究開発プログラム、前臨床試験、あらゆる臨床試験、思いやりのある使用、治験薬（「IND」）の申請、臨床試験申請（「CTA」）申請、新薬申請（「NDA」）申請、生物製剤ライセンス申請（「BLA」）、およびその他の規制当局への提出に関する期待、計画、予測、開始、時期、進捗および結果。 |
| ● | 規制当局の承認を得たり、その他の方法で製品を市場に投入したりする能力を含む、製品に関する規制の進展。 |
| ● | 当社の主力製品候補であるCAP-1002の希少疾病用医薬品、希少小児および再生医療先端治療（「RMAT」）の指定を取得し維持する能力を含む、当社の医薬品およびワクチン候補の規制状況。 |
| ● | 臨床研究センター、第三者メーカー、その他の請負業者の利用。 |
| ● | 潜在的な製品の研究、開発、商品化のための協力パートナーを見つけ、コラボレーションにおける製品候補の商業的権利を保持する当社の能力。 |
| ● | 臨床および商業用の製品を製造する当社の能力。 |
| ● | 製品候補の製造に必要な材料を調達する当社の能力。 |
| ● | 当社の特許やその他の知的財産を保護する私たちの能力。 |
| ● | COVID-19が当社の事業に与える潜在的な影響（臨床試験の実施能力やさらなる製品候補開発能力など） |
| ● | 追加の資金調達を行う当社の能力と、追加の資金調達の条件 |
| ● | 当社のあらゆる製品を販売する能力。 |
| ● | 当社の事業、技術、製品候補に関する当社のビジネスモデルと戦略計画の実施。 |
| ● | 当社の経費、継続的な損失、将来の収益、資本要件の見積もり |
| ● | 税金が当社の事業に与える影響。 |
| ● | 他の企業や研究機関と競争する私たちの能力。 |
| ● | 私たちの事業を国際的に拡大する能力。 |
| ● | 潜在的な戦略的取引が当社の事業に与える影響。 |
| ● | 医師、患者、または支払者による当社製品の受け入れ、および当社の製品候補に対する償還の可否 |
| ● | 主要人材を引き付けて維持する当社の能力、および |
| ● | 当社の株価のボラティリティ。 |
上記の将来の見通しに関する記述は、Form 10のこの四半期報告書に記載されている将来の見通しに関する記述のすべてを網羅しているわけではないことにご注意ください - Q.
将来の出来事の予測として将来の見通しに関する記述に頼るべきではありません。フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる将来の見通しに関する記述は、主に現在の予想と、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに影響を与える可能性があると思われる将来の出来事や傾向に関する予測に基づいています。これらの将来の見通しに関する記述に記載されている出来事の結果は、リスク、不確実性、
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他の要因。さらに、私たちは非常に競争が激しく困難な環境で事業を行っています。新しいリスクや不確実性が時々現れ、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる将来の見通しに関する記述に影響を与える可能性のあるすべてのリスクや不確実性を予測することは不可能です。将来の見通しに関する記述に反映されている結果、出来事、状況が達成または発生することを保証することはできません。実際の結果、出来事、または状況は、将来の見通しに関する記述に記載されているものと大きく異なる可能性があります。さらに、最終的なデータはこの文書で報告された予備データとは大きく異なる場合があります。
このForm 10-Qの四半期報告書に記載されている将来の見通しに関する記述は、記述が行われた日現在の出来事のみに関するものです。法律で義務付けられている場合を除き、フォーム10-Qのこの四半期報告書に記載されている将来の見通しに関する記述を更新して、フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付以降の出来事や状況を反映したり、新しい情報や予期せぬ出来事の発生を反映したりする義務を負いません。将来の見通しに関する記述で開示されている計画、意図、または期待を実際に達成できない場合があります。また、当社の将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。当社の将来の見通しに関する記述は、将来の買収、合併、処分、合弁事業、または当社が行う可能性のある投資（もしあれば）の潜在的な影響を反映していません。
フォーム10-Qのこの四半期報告書には、独立した業界出版物やその他の公開情報に基づくデータ、推定、予測、および当社の内部情報源に基づくその他の情報も含まれています。このForm 10-Qの四半期報告書に記載されている第三者の情報源は信頼できると考えていますが、これらの第三者から提供された情報を独自に検証したわけではありません。このレポートに記載されている第三者の情報に関する虚偽の記述はありませんが、その見積もり、特に予測に関連するものであるため、多くの仮定が含まれ、リスクと不確実性の影響を受けやすく、さまざまな要因に基づいて変更される可能性があります。
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パート I — 財務情報
アイテム1。財務諸表。
カプリコー・セラピューティクス株式会社
要約連結貸借対照表
資産 | ||||||
| 2023年6月30日 |
| ||||
(未監査) | 2022年12月31日 | |||||
流動資産 | ||||||
現金および現金同等物 | $ | | $ | | ||
市場性のある証券 |
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売掛金 |
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前払費用およびその他の流動資産 |
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流動資産合計 |
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財産と設備、純額 |
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その他の資産 |
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リース使用権資産、純額 | | | ||||
その他の資産 |
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総資産 | $ | | $ | | ||
負債と株主資本 | ||||||
流動負債 |
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買掛金と未払費用 | $ | | $ | | ||
買掛金と未払費用、関連当事者 | | | ||||
リース負債、流動負債 | | | ||||
繰延収益、現在 | | | ||||
流動負債合計 |
| |
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長期負債 |
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CIRMの責任 | | | ||||
リース負債、流動負債 | | | ||||
繰延収益、現在の収益を差し引いたもの |
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長期負債合計 |
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負債総額 |
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コミットメントと不測の事態（注6） |
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株主資本 |
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優先株式、$ |
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普通株式、 $ |
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追加払込資本 |
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その他の包括利益の累計 |
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累積赤字 |
| ( |
| ( | ||
株主資本の総額 |
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負債総額と株主資本 | $ | | $ | | ||
未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
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カプリコー・セラピューティクス株式会社
要約連結損益計算書および包括損失
(未監査)
6月30日に終了した3か月間 | 6月30日に終了した6か月間 | ||||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | ||||||
収入 | |||||||||||||
収益 | $ | | $ | — | $ | | $ | — | |||||
総収入 |
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| — |
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| — | |||||
営業経費 |
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研究開発 |
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一般管理と管理 |
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営業経費合計 |
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事業による損失 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | |||||
その他の収入 (費用) |
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その他の収入 |
| — | |
| — |
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投資収入 | | | | | |||||||||
その他の収入（費用）の合計 |
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純損失 |
| ( |
| ( | ( | ( | |||||||
その他の包括利益 (損失) |
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有価証券の純含み益は |
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包括的損失 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
1株当たり純損失（基本および希薄化後） | ( | ( | ( | ( | |||||||||
加重平均株式数（基本株式と希薄化後） |
| |
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| |
| | |||||
未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
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カプリコー・セラピューティクス株式会社
株主資本の変動に関する要約連結計算書
(未監査)
2023年6月30日に終了した6か月間 | |||||||||||||||||
その他 | 合計 | ||||||||||||||||
普通株式 | 追加の支払い済み- | 包括的 | 蓄積した | 株主の | |||||||||||||
| 株式 |
| 金額 |
| 大文字で |
| 収入 |
| 赤字 |
| 公平 | ||||||
2022年12月31日現在の残高 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
株式報酬制度 |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | |||||
行使されたストックオプション |
| | |
| |
| — |
| — |
| | ||||||
有価証券の含み損失 |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| — |
| ( | |||||
純損失 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||
2023年3月31日時点の残高 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
手数料を差し引いた普通株式の発行 |
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| — |
| — |
| | |||||
株式報酬制度 | — | — | | — | — | | |||||||||||
行使されたストックオプション |
| | |
| |
| — |
| — |
| | ||||||
有価証券の含み益について |
| — | — |
| — |
| |
| — |
| | ||||||
純損失 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
2023年6月30日の残高 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
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2022年6月30日に終了した6か月間 | |||||||||||||||||
その他 | 合計 | ||||||||||||||||
普通株式 | 追加の支払い済み- | 包括的 | 蓄積した | 株主の | |||||||||||||
| 株式 |
| 金額 |
| 大文字で |
| 収入 |
| 赤字 |
| 公平 | ||||||
2021年12月31日時点の残高 |
| | $ | | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | |||||
株式報酬制度 | — | — | | — | — | | |||||||||||
行使されたストックオプション | | | | — | — | | |||||||||||
純損失 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||
2022年3月31日時点の残高 |
| | $ | | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | |||||
株式報酬制度 | — | — | | — | — | | |||||||||||
行使されたストックオプション | | | | — | — | | |||||||||||
有価証券の含み益について | — | — | — | | — | | |||||||||||
純損失 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
2022年6月30日時点の残高 | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
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カプリコー・セラピューティクス株式会社
要約連結キャッシュフロー計算書
(未監査)
6月30日に終了した6か月間 | |||||||
| 2023 |
| 2022 | ||||
営業活動によるキャッシュフロー: | |||||||
純損失 | $ | ( | $ | ( | |||
純損失を営業活動によって提供された（使用された）純現金と調整するための調整： |
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減価償却と償却 |
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株式報酬制度 |
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リース負債の変動 | ( | | |||||
営業資産および負債の変動： |
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売掛金 |
| — |
| ( | |||
前払費用およびその他の流動資産 |
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その他の資産 |
| — |
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買掛金と未払費用 | | | |||||
買掛金と未払費用、関連当事者 | ( | ( | |||||
繰延収益 |
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営業活動によって提供された（使用された）純現金 |
| ( |
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投資活動によるキャッシュフロー: |
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|
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有価証券の購入 |
| ( |
| ( | |||
有価証券の売却および満期による収入 |
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| | |||
資産および設備の購入 | ( | ( | |||||
借地権改善のための支払い |
| ( |
| ( | |||
投資活動によって提供された（使用された）純現金 |
| |
| ( | |||
財務活動によるキャッシュフロー: |
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|
|
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普通株式の売却による純収入 |
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株式報奨の行使による収入 |
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財務活動による純現金 |
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現金および現金同等物の純増額（減少） |
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| ( | |||
現金および現金同等物の期首残高 |
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現金および現金同等物の期末残高 | $ | | $ | | |||
キャッシュフロー情報の補足開示: |
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現金で支払った利息 | $ | — | $ | | |||
現金で支払われる所得税 | $ | — | $ | | |||
未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
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目次
カプリコー・セラピューティクス株式会社
要約連結財務諸表の注記
(未監査)
1。重要な会計方針の構成と要約
事業内容の説明
デラウェア州の企業であるCapricor Therapeutics, Inc.（以下「Capricor Therapeutics」または「当社」）は、筋変性を引き起こすまれな筋ジストロフィーであるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（「DMD」）を治療するための形質転換細胞およびエキソソームベースの治療法の開発に焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業です。早死、および満たされていない医療ニーズの多いその他の病気。Capricor, Inc.（「Capricor」）は、Capricor, Inc.（「Nile」）とデラウェア州の企業であるNile Therapeutics, Inc. の子会社であるNile Therapeutics, Inc.（「Nile」）との合併が完了した後、創設者であるエドゥアルド・マルバン医学博士の革新的な業績に基づいて、2005年にデラウェア州の企業として設立されました。」）、2013年11月20日、カプリコーはナイルの完全子会社となり、ナイルは正式に社名をカプリコー・セラピューティクス社に変更しました。カプリコー・セラピューティクスは、その子会社であるカプリコーとともに、複数の薬剤とワクチンの候補を保有しています。開発のさまざまな段階。
プレゼンテーションの基礎
添付のCapricor Therapeuticsおよびその完全子会社の未監査の中間要約連結財務諸表は、米国で一般に認められている会計原則（「米国会計基準」）とForm 10-Qの指示に従って作成されているため、米国会計基準に準拠した財政状態、経営成績、およびキャッシュフローの完全な表示に必要なすべての開示は含まれていません。。会社の意見では、公正なプレゼンテーションのために必要と考えられる、通常の調整と定期的な調整を含むすべての調整が含まれています。添付の財務情報は、2023年3月17日に証券取引委員会（「SEC」）に提出された最新のForm 10-Kの年次報告書の財務諸表とその注記と併せて読む必要があります。この報告書から2022年12月31日の連結貸借対照表が導き出されています。中間結果は、必ずしも2023年12月31日に終了する年度に予想される結果を示すものではありません。
連結の基礎
当社の要約連結財務諸表には、会社および当社の完全子会社の勘定が含まれています。連結により会社間取引はすべて廃止されました。
流動性
同社はこれまで、研究開発活動と運営費を主に株式融資、政府助成金、販売契約や協力パートナーからの支払いから賄ってきました。
2023年6月30日現在の現金、現金同等物、および有価証券は約$でした
会社の現金の主な用途は、研究開発費、一般管理費、設備投資、その他の運転資金要件です。
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目次
会社の将来の支出と資本要件は多額になる可能性があり、以下を含むがこれらに限定されない多くの要因に左右されます。
| ● | DMDでのCAP-1002の進行中のHOPE-3第3相臨床試験の登録と進捗状況を含む、当社の研究開発活動、臨床試験、前臨床研究に関連する時期と費用。 |
| ● | DMD用CAP-1002の潜在的な商品化をサポートするための製造能力の拡大を含む、製品候補の製造に関連するタイミングとコスト。 |
| ● | 製品候補の商品化の可能性に関連する時期と費用。 |
| ● | エクソソームプログラムの拡大を含む、私たちの研究プログラムの数と範囲。そして |
| ● | 特許請求やその他の知的財産権の訴追と執行にかかる費用。 |
会社が追加資本を調達するためのオプションには、主に株式または債券の売却と発行、技術やその他の資産のライセンスまたは売却、潜在的な流通やその他の提携機会、および政府の助成金による追加資金調達が含まれますが、これらに限定されません。
同社は、事業資金を調達するために多額の追加資本を必要とします。当社は、必要なときに必要なときに資金調達が可能であることや、可能であれば有利または許容できる条件で資金調達が可能であることを保証することはできません。会社が必要に応じて追加の資金を調達できない場合、会社の事業と経営成績に重大な悪影響を及ぼします。同社は、臨床試験プログラムの一部を延期、縮約、または終了する必要があるでしょう。会社が追加の株式を発行する限り、既存の株主は大幅に希薄化することになります。
コロナウイルスに関連するビジネスの不確実性
COVID-19のパンデミックは、世界中で公衆衛生上および経済上の大きな課題をもたらしました。私たちの事業運営と財政状態と業績は、さまざまな程度で影響を受けています。
新型コロナウイルスとその経済的およびその他の影響による過去の不確実性を踏まえ、当社は、CARES法によって定められた、対象となる雇用主に適格な賃金に対して認められる特定の給与税に対する控除である従業員定着クレジット（「ERC」）を申請しました。会社は$を提出しました
見積もりの使用
米国会計基準に準拠した財務諸表を作成するには、経営陣は、要約連結財務諸表の日付における報告された資産と負債の金額、および偶発資産と負債の開示に影響を与える見積もりと仮定を行う必要があります。見積もりは、報告期間中に報告された収益と費用の金額にも影響します。経営陣は、過去の記録と事業に関する知識を使ってこれらの見積もりを行います。したがって、実際の結果はこれらの見積もりと異なる場合があります。
現金および現金同等物
当社は、購入日に満期が30日未満のすべての流動性の高い投資を現金同等物と見なします。
市場性のある証券
会社は購入時に有価証券の適切な分類を決定し、貸借対照表の日付ごとにその指定を再評価します。会社の有価証券はすべて売却可能と見なされ、推定公正価値で保有されます。負債および株式の売却による実現損益は、特定の識別方法を使用して決定されます。売却可能な有価証券の未実現損益は
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目次
株主資本の独立した構成要素として、その他の包括利益（損失）として表示されます。2023年6月30日現在、有価証券は主に短期米国債で構成されています。
資産と設備
資産や設備は原価で記載されています。修理やメンテナンスの費用は、発生した期間に費用計上されます。減価償却は、資産の関連する推定耐用年数にわたって定額法を使用して計算されます。このような推定耐用年数の範囲は に
資産および設備、純額は以下のとおりです。
| 6月30日 |
| 12月31日 | |||
| 2023 |
| 2022 | |||
家具と備品 | $ | | $ | | ||
実験室用機器 |
| |
| | ||
借地権の改善 |
| |
| | ||
| |
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減価償却累計額が少ない |
| ( |
| ( | ||
資産および設備、純額 | $ | | $ | | ||
リース
ASCトピック842、 リース(「ASC 842」) では、借手は貸借対照表上のほとんどのリースとそれに対応する使用権資産（「ROU資産」）を認識することを義務付けています。ROU資産はリース期間中に原資産を使用する会社の権利を表し、リース負債はリースから生じるリース支払いを行う会社の義務を表します。資産とリース負債は、リース期間中の固定リース支払いの推定現在価値に基づいて、リース開始日に計上されます。ROU資産の減損評価は、長期資産減損ガイダンスに基づいて行われます。
リースは、経費認識パターンの原動力となるファイナンスとオペレーティングに分類されます。会社は、短期リースを保有している場合、それを除外することを選択します。
会社はオフィスとラボスペースをリースしていますが、これらはすべてオペレーティングリースです（注記6-「コミットメントと不測の事態」を参照）。ほとんどのリースには更新オプションが含まれており、更新オプションの行使は会社の独自の裁量に委ねられます。リースを更新する選択肢は、会社が更新するという妥当な確実性がない限り、会社の評価には含まれません。さらに、会社のリース契約には通常、残存価値保証や制限条項は含まれていません。
リース契約に含まれる金利は、通常、簡単には決定できません。その結果、会社は増分借入金利を利用しています。これは、会社が同様の経済環境において、同じ通貨で、同様の期間、同じ通貨でリース金額を担保付きで借りることができる固定金利を反映しています。
不動産リースの場合、当社はASC 842に基づき、既存の原資産クラスのリース要素と非リース要素を合わせて考慮し、契約対価をリース要素のみに割り当てるという実務上の手段を選択しました。この実用的な手段は、製品供給の取り決めに組み込まれた製造施設や機器には適していません。
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目次
収益認識
同社はASU 606を採用しました。 顧客からの契約による収入これにより、収益認識の原則が修正され、すべての業界内およびすべての業界にわたる収益認識に関する単一の包括的な基準が定められました（注記7「ライセンスおよび販売契約」を参照）。
収益基準は、約束された商品やサービスの管理権が、企業がそれらの商品やサービスと引き換えに受けることができると期待する対価を反映した金額で顧客に移転されるときに収益を認識するための5つの段階の枠組みを提供します。収益基準の範囲内であると判断した取り決めの収益認識を決定するために、会社は次の5つのステップを実行します。(i) 契約の特定、(ii) 履行義務の特定、(iii) 取引価格の決定、(iv) 契約の履行義務への取引価格の割り当て、(v) 会社が履行義務を履行した場合（または）収益を認識します。契約の開始時に、会社は、各契約で約束されている商品やサービスが別個のものであり、したがって個別の履行義務を表しているのか、それとも区別がなく、別個のバンドルが特定されるまで他の商品やサービスと組み合わされているのかを評価します。次に、会社が取引価格を決定します。これには通常、前払い金と、変動対価に関連する不確実性が解決されたときに認識される累積収益額に大きな逆転をもたらさないと当社が判断した変動対価が含まれます。次に、会社は各履行義務に取引価格を割り当て、各履行義務が履行されたとき、または各履行義務が満たされたときに、関連する収益を認識します。
会社の販売契約では、マイルストーンの達成または製品収益の一部が達成されたときに、追加の支払いを受ける権利がある場合があります。マイルストーンは一般的に、開発マイルストーン、規制マイルストーン、販売ベースのマイルストーンの3種類に分類されます。会社は、各マイルストーンまたは共有収益の支払いに関連する対価が、認識された収益の累積額が大幅に逆転する可能性がないかどうかを評価します。このしきい値を満たす金額は、最も可能性の高い金額法で取引価格に含まれますが、このしきい値を満たさない金額は、このしきい値に達するまで取引価格から除外されます。その後の各報告期間の終わりに、会社はマイルストーンとロイヤリティで計上された累積収益が大幅に逆転する可能性を再評価し、必要に応じて、全体的な取引価格の見積もりを調整します。このような調整は累積的にキャッチアップベースで記録され、会社の要約連結営業報告書の収益と純利益（損失）と包括損失に影響します。通常、マイルストーン支払いと収益分配の支払いは、販売契約に関連する会社の履行義務が完了し、顧客が商品化プログラムの責任を引き受けた後に行われます。会社の履行義務が完了した後に達成されたマイルストーンまたは共有収益の支払いは、マイルストーンまたは分配収益の支払いが達成された期間の収益として認識されます。パフォーマンス期間中にマイルストーン支払いが達成された場合、その時点でパフォーマンスが完了した範囲でマイルストーン支払いが収益として認識され、残りは繰延収益として記録されます。
収益基準では、会社は取引価格を決定する上で重要な資金調達要素が存在するかどうかを評価する必要があります。会社は販売契約の開始時にこの評価を行います。顧客はサービスの代金を前払いで支払うため、通常、重要な資金調達要素はありません。さらに、将来の分配収益の支払いは、実質的に会社や顧客の管理下にはありません。
契約で約束された商品またはサービスを複合履行義務として長期的に計上すべきだと会社が判断した場合はいつでも、会社は履行義務が履行され、収益が計上される期間を決定します。収益は、比例業績評価法または定額制で計上されます。努力が長期にわたって均等に費やされる場合は定額制です。臨床試験における患者訪問の完了率が、パフォーマンスの尺度として使用されます。同社は、この測定方法が、サービスの移転と収益の認識を最もよく表していると考えています。取り決めの下で必要な努力のレベルと、会社が行うと予想される期間を決定するには、経営陣の重大な判断が必要です
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履行義務を履行してください。履行義務が長期的に履行されたと会社が判断した場合、受け取った前払金は、最初に要約連結貸借対照表に繰延収益として記録されます。
特定の判断は、会社の収益認識方針の適用に影響します。たとえば、会社は短期（1年未満）と長期（1年以上）の繰延収益を、その収益がいつ計上されるかの最良の見積もりに基づいて記録します。この見積もりは会社の現在の事業計画に基づいており、将来計画が変更された場合、会社は今後12か月間の繰延収益額とは異なる金額を認識する可能性があります。
日本新薬との米国向けの独占商業化および販売契約（「米国販売契約」）では、取引価格は、変動分配収益の支払いと、前払いおよびマイルストーンという形での固定要素で構成されます。取引価格の固定要素のタイミングは前もって決定されますが、履行義務は一定期間、つまりHOPE-3臨床試験の推定期間にわたって履行されます。したがって、前払いの受領時に、繰延収益を表す契約負債が記録されます。会社は報告期間ごとに進捗状況を評価し、必要に応じて関連する収益認識を調整します。
助成金収入
一般的に、研究開発活動に資金を提供する政府の研究助成金は、該当する場合、関連費用が発生したときに収入として認識されます。カリフォルニア再生医療研究所（「CIRM」）の助成金（「CIRMアワード」）の条件により、Capricorはプロジェクト期間の終了後に助成金をローンに転換することを選択できるため、CIRMアワードは収入ではなく負債に分類されます（注5-「政府助成金」を参照）。助成金収入は、償還請求を提出した時点で支払わなければなりません。助成金収入の取引価格は、賞に基づいて発生した費用に基づいて異なります。
研究開発
新製品の設計と開発に関連する費用は、財務会計基準審議会（「FASB」）ASC 730-10に従って発生した研究開発として費用計上されます。 研究開発。研究開発（「研究開発」）費用は約$でした
包括利益 (損失)
包括利益（損失）は通常、その期間中の株主資本のすべての変動を表します。ただし、株主による投資または株主への分配から生じる変動は除きます。同社の総合損失は約$でした
臨床試験費用
要約連結財務諸表を作成するプロセスの一環として、未払費用を見積もる必要があります。当社の臨床試験発生プロセスは、ベンダー、コンサルタント、契約研究機関（「CRO」）との契約、および臨床試験の実施に関連する臨床施設契約に基づく当社の義務から生じる費用を考慮して設計されています。これらの契約の金銭的条件は交渉の対象となります。交渉は契約ごとに異なり、その結果、そのような契約に基づいて当社に資材やサービスが提供される期間と一致しない支払いフローが生じる可能性があります。私たちの目的は、適切な費用をサービスが提供され、労力が費やされる期間とを一致させることで、適切な臨床試験費用を要約連結財務諸表に反映させることです。これらの費用は、患者の進行状況や治験のさまざまな側面のタイミングによって測定される試験の進捗状況に応じて計上します。発生の見積もりは、財務モデルを通じて決定されます。財務モデルでは、進捗状況や状況について、該当する担当者や外部のサービスプロバイダーとの話し合いを考慮に入れています。
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トライアルの完了、またはサービスの完了。臨床試験の過程で、実際の結果が見積もりと異なる場合は、臨床費認識を調整します。当社は、その時点でわかっている事実と状況に基づいて、要約連結財務諸表の各貸借対照表の日付における未払費用を見積もります。当社の臨床試験発生額と前払い資産は、CROやその他の第三者ベンダーから適時かつ正確な報告を受けたかどうかに一部依存しています。私たちの見積もりが実際に発生した金額と大きく異なるとは考えていませんが、実施されたサービスの状況とタイミングに関する当社の理解は、実施されたサービスの実際の状況とタイミングと比べて異なる場合があり、その結果、特定の期間において高すぎたり低すぎたりする金額が報告されることがあります。
株式ベースの報酬
同社は、FASBが発行したガイダンスに従って株式ベースの従業員報酬の取り決めを会計処理しています。FASBでは、推定公正価値に基づいて、従業員、コンサルタント、取締役に行われるすべての株式ベースの支払い報奨について、報酬費用の測定と認識が義務付けられています。
同社は、オプション価格モデルを使用して、付与日の株式報酬報奨の公正価値を見積もっています。最終的に権利が確定すると予想される賞の部分の価値は、会社の営業報告書で必要なサービス期間にわたる費用と包括損失として認識されます。同社は、ブラック・ショールズモデルを使用して株式報酬の公正価値を見積もっています。このモデルでは、会社は普通株式の予想ボラティリティと価値、およびストックオプションの予想期間を見積もる必要があります。これらはすべて非常に複雑で主観的な変数です。変数は、とりわけ、実際のストックオプション行使行動と予測されるストックオプション行使行動を考慮に入れています。従業員と取締役の期待寿命は、SEC職員会計速報第110号、株式ベースの支払いに記載されている簡略化された方法に基づいて計算されました。他のサービスプロバイダーの場合、期待寿命はアワードの契約期間を使用して計算されました。同社の予想ボラティリティの見積もりは、会社の過去の株価に基づいていました。当社は、オプションの予想期間と同等の満期を持つ米国財務省証券の利用可能なインプライド利回りに基づいて、リスクフリー金利を選択しました。
1株当たりの基本損失と希薄化後損失
同社は、FASB ASC 260-10に従って1株当たり利益を報告しています。 1株当たり利益。1株当たりの基本利益（損失）は、普通株主が利用できる収益（損失）を、期間中に発行された普通株式の加重平均数で割って計算されます。1株当たりの希薄化後利益（損失）は、1株あたりの基本利益（損失）と同様に計算されます。ただし、分母には、潜在的な普通株式が発行されていて、普通株式の追加株式が希薄化の対象であった場合に発行されていたはずの普通株式の数が含まれます。
2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月と6か月間、ワラントと購入オプション
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公正価値測定
貸借対照表に公正価値で記録されている資産と負債は、その公正価値の測定に使用されたインプットに関連する判断レベルに基づいて分類されます。カテゴリは次のとおりです。
レベル入力： |
| 入力定義: |
レベル I | インプットは、測定日における活発な市場における同一の資産または負債の調整前の相場価格です。 | |
レベル II | レベルIに含まれる相場価格以外の、測定日の市場データを裏付けることで資産または負債について観察できるインプット。 | |
レベル III | 市場参加者が測定日に資産または負債の価格設定に何を使用するかについての経営陣の最良の見積もりを反映した観察不可能なインプット。 |
次の表は、公正価値で測定された資産と負債の2023年6月30日と2022年12月31日の公正価値測定値をレベル別にまとめたものです。
2023年6月30日 | ||||||||||||
| レベル I |
| レベル II |
| レベル III |
| 合計 | |||||
市場性のある証券 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
| 2022年12月31日 | |||||||||||
| レベル I |
| レベル II |
| レベル III |
| 合計 | |||||
市場性のある証券 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
現金および現金同等物、売掛金、買掛金、および未払費用の貸借対照表に報告されている帳簿価額は、満期が比較的短いため、おおよその公正価値です。会社の有価証券の帳簿価額は、貸借対照表日における各国の取引所からの市場相場に基づいています。利息と配当収入は、投資を行う証券会社の分類に基づいて、損益計算書に別々に認識されます。借入金の公正価値は、帳簿価額と大きく異なるとは見なされません。なぜなら、そのような負債について記載されている金利は、現在の市場金利と状況を反映しているからです。2023年6月30日と2022年12月31日の時点で、これらの有価証券の償却費用は$でした
最近の会計上の宣言
新興課題タスクフォース、米国公認会計士協会、SECなど、FASBが最近発表したその他の会計上の声明は、会社の現在または将来の連結財務諸表の提示または開示に重大な影響を及ぼさなかったか、またはもたらしたとは経営陣が考えていません。
2。株主資本
ATMプログラム
同社は、2021年6月21日に「アット・ザ・マーケット」プログラム（「ATMプログラム」）を立ち上げました。募集価格は総額が最大$です
2021年6月21日から2023年6月30日まで、同社は合計で
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および合計で約$の弁護士費用および会計手数料
発行済み株式
2023年6月30日の時点で、同社は
3。株式報酬、新株予約権、オプション
ワラント
次の表は、2023年6月30日までの6か月間のすべてのワラント活動をまとめたものです。
加重平均 | |||||
| ワラント |
| 行使価格 | ||
2022年12月31日時点で未処理です |
| | $ | | |
付与されました | — | — | |||
運動した | — | — | |||
2023年6月30日に素晴らしいです |
| | $ | | |
次の表は、当社の普通株式を購入するためのすべての発行済みワラントをまとめたものです。
未払いのワラント | |||||||||||
6月30日 | 12月31日 | 行使価格 | 有効期限 | ||||||||
タイプ |
| 付与日 |
| 2023 |
| 2022 |
| 一株当たり |
| 日付 | |
共通ワラント | |
| | $ | | ||||||
共通ワラント | |
| | $ | |||||||
| | ||||||||||
ストックオプション
会社の取締役会（「取締役会」）が承認しました
2020年6月、当社の株主は2020年株式インセンティブプラン（「2020年プラン」）を承認し、承認されました
2021年6月、当社の株主は2021年計画を承認し、承認されました
2023年6月30日の時点で、
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会社のストックオプションプランは、取締役会または取締役会の報酬委員会によって管理され、付与される報奨の受領者と種類、報奨の対象となる株式数、行使価格、権利確定スケジュールを決定します。付与される各ストックオプションは、アワード契約でインセンティブストックオプションまたは非法定ストックオプションとして指定されます。ただし、そのような指定にかかわらず、任意の暦年（会社および親会社または子会社のすべてのプランに基づいて）参加者が初めて行使できるインセンティブストックオプションの総公正市場価値が$を超える範囲で
2023年6月30日および2022年6月30日に終了した3か月間に付与されたオプションの推定加重平均公正価値は、約$でした
同社は、Black-Scholesのオプション価格モデルを使用して、各オプション特典の公正価値を見積もっています。当社は次の仮定を使用して、2023年6月30日および2022年6月30日までの6か月間に発行されたストックオプションの公正価値を見積もりました。
| 6月30日に終了した6か月間 |
| |||
2023 | 2022 | ||||
予想されるボラティリティ |
| % | % | ||
予定期間 |
| - |
| - | |
配当利回り |
| % | % | ||
リスクフリー金利 |
| % | % | ||
従業員および非従業員の株式ベースの報酬費用は次のとおりです。
| 6月30日に終了した3か月間 | 6月30日に終了した6か月間 | |||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | ||||||
一般管理と管理 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
研究開発 |
| |
| |
| |
| | |||||
合計 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
実際の所得税上の優遇措置は実現されない可能性があると会社が考えているため、会社は所得税の優遇措置を認識していません。非適格ストックオプションの場合、損失によってタイミングの差が生じ、結果として繰延税金資産となり、評価引当金によって全額留保されます。
会社が受け取る商品またはサービスの対価として非従業員（コンサルタントを含む）に発行される普通株式、ストックオプション、またはその他の株式証書は、発行された株式証書の公正価値に基づいて会計処理されます。ストックオプションの公正価値は、ブラック・ショールズのオプション価格モデルを使用して決定されます。会社は、付与日現在の非適格オプションの公正価値と、該当する権利確定期間における費用を計算します。会社は没収が発生した時点で会計処理します。
2023年6月30日の時点で、未確定ストックオプションに関連する未認識の公正価値報酬費用の合計は約$でした
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以下は、2023年6月30日までの6か月間の従業員と非従業員のストックオプション活動をまとめたスケジュールです。
の数 | 加重平均 | 集計 | ||||||
| [オプション] |
| 行使価格 |
| 本質的価値 | |||
2022年12月31日時点で未処理です |
| | $ | |
| |||
付与されました |
| |
| |
|
| ||
運動した |
| ( |
| |
| $ | | |
期限切れ/キャンセル済み |
| ( |
| |
|
| ||
2023年6月30日に素晴らしいです |
| | $ | | $ | | ||
2023年6月30日に行使可能 |
| | $ | | $ | | ||
総本質的価値は、オプションの行使価格と、それぞれの期間における会社の普通株式の推定公正価値との差を表します。
4。濃度
リスクの集中
会社が信用リスクを集中させる可能性がある金融商品は、主に現金、現金同等物、および有価証券で構成されます。会社は次のような口座を維持しています
5。政府助成金
CIRM助成賞（希望）
2016年6月16日、カプリコーはCIRMと共に約$の金額でCIRMアワードを授与されました
CIRMが資金提供した研究プロジェクトを完了した後、および授与期間終了日以降のいずれか（ただし、遅くとも
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パーセント。利息は、貸付日から始まる未払いの新ローン残高と毎年複利計算され、利息は融資の期日に、新ローン残高とともに支払われるものとします。CapricorがCIRMアワードをローンに転換することを選択した場合、収益分配の要件など、CIRMアワードの特定の要件は適用されなくなります。Capricorは、CIRMアワードをローンに転換するかどうかについてまだ決定していません。その場合、CapricorはCIRMによって授与された金額の一部または全部を返済する必要があります。したがって、当社はこの裁定を収入ではなく負債として計上します。
2019年、CapricorはCIRMアワードに関連するすべてのマイルストーンと完結活動を完了し、受け取った資金をすべて使いました。2023年6月30日の時点で、CIRMアワードのカプリコーの負債残高は約$でした
6。コミットメントと不測の事態
短期オペレーティングリース
Capricorは、2013年から始まるリースに基づいて、カリフォルニア州ビバリーヒルズのオフィススペースをバブル・リアルエステート・カンパニーLLC（「バブル・リアルエステート」）からリースしています。その後、山羊座はリースの特定の条件を変更するいくつかの修正を行いました。2021年1月1日より、当社はバブル・リアルエステートと月々のリース修正を締結しました。この契約は、いずれの当事者によっても解約可能です。
2023年6月30日および2022年6月30日までの3か月間に無関係な当事者への短期オペレーティングリースで発生した費用は、$でした
長期オペレーティングリース
Capricorは、2014年に締結されたリース（「施設リース」）に従って、関連当事者であるCedars-Sinai Medical Center（「CSMC」）からカリフォルニア州ロサンゼルスの施設をリースしています（注記8 —「関連当事者取引」を参照）。Capricorはその後、リースの特定の条件を変更するいくつかの修正を締結しました。2022年7月、私たちは追加の改正案を締結しました 2024年7月31日まで期間を延長し、毎月のリース料は$です
当社は、2021年10月1日から、カリフォルニア州サンディエゴのロード・トゥ・ザ・キュア、スイート150の10865にあるオフィスおよびラボスペースのリース契約（「サンディエゴリース」）をアルトマン・インベストメント社（「アルトマン」）と締結しました。家賃には以下の条件があります
2021年11月1日より、当社はチャールズ・リバー傘下のExplora BioLabs, Inc.（「Explora」）と、ビバリウムのスペースとサービスに関するビバリウム契約を締結しました。契約条件に基づき、会社は基本賃料を支払う義務があります
長期不動産オペレーティングリースは、会社の要約連結貸借対照表の「リース使用権資産、純額」に含まれており、リース期間中の会社の原資産の使用権を表します。
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会社のリース支払い義務は、会社の要約連結貸借対照表の「リース負債、流動性」と「リース負債、流動性を控除」に含まれています。
以下の表には、短期のオペレーティングリースは含まれていません。次の表は、2023年6月30日現在のリース負債の満期とリース負債の調整をまとめたものです。
2023 (残り) | $ | | |
2024 | | ||
2025 | | ||
2026 | | ||
最低リース料総額 | | ||
控える:帰属 | ( | ||
オペレーティングリース負債総額 | $ | | |
要約連結貸借対照表に含まれています： | |||
リース負債の現在の部分 | $ | | |
リース負債、流動負債 | | ||
オペレーティングリース負債総額 | $ | | |
その他の情報: | |||
加重平均残存リース期間 | |||
加重平均割引率 |
2023年6月30日の時点で、オペレーティングリースのROU資産は約$でした
6月30日に終了した3か月間 | 6月30日に終了した6か月間 | |||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | |||||
リース費用、無関係な関係者 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
リース費用、関連当事者 |
| |
| — | | — | ||||||
リース料、無関係な当事者 | |
| | | | |||||||
リース料、関連当事者 | |
| — | | — | |||||||
法的不測の事態
現時点では、当社はいかなる重要な法的手続きの当事者でもありません。時々、会社は通常の業務またはその他の過程で生じるさまざまな法的手続きに巻き込まれることがあります。
買掛金
通常の業務の過程で、ベンダーとの紛争が発生する可能性があります。ベンダーが支払いについて異議を唱えている可能性が高く、見積もることができる場合は、推定負債額を記録します。
その他の資金調達コミットメント
当社は、主にライセンス技術に関するさまざまな契約の当事者であり、それ以降の期間に達成される可能性のあるマイルストーンに関連する将来の支払いや、特定の製品の将来の販売に対するロイヤルティを要求しています（注7 —「ライセンスおよび販売契約」を参照）。
さらに、当社は受託研究、製造、その他の組織とのさまざまな契約の当事者であり、通常は通知による解約が規定されています。終了の際に支払うべき正確な金額は、解約のタイミングと契約条件によって異なります。
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従業員の退職金
取締役会は、特定の正社員の勤続年数と役職に基づいて、以下の範囲の退職金パッケージを承認します
7。ライセンス契約と販売契約
山羊座の技術の知的財産権-CAP 1002とエクソソーム
Capricorは、ラ・サピエンツァ大学（「ローマ大学」）、ジョンズ・ホプキンス大学（「JHU」）、およびCSMCと、特定の心臓由来細胞に関連する知的財産権の独占ライセンス契約を締結しています。Capricorは、CSMCおよびJHUとエクソソームに関連する知的財産権の独占ライセンス契約も締結しています。さらに、Capricorは自社の科学者が開発した技術に関連する特許を申請しました。
ローマ大学ライセンス契約
Capricorとローマ大学は、2006年6月21日付けのライセンス契約（「ローマライセンス契約」）を締結しました。この契約では、ローマ大学がCapricorに対し、あらゆる分野でライセンスされた特許権に基づいてライセンス製品を開発および商品化するための独占的ライセンス（サブライセンスの権利付き）を付与することを規定しています。
ローマライセンス契約に従い、Capricorはローマ大学にライセンス発行料を支払いました。現在、最低年間使用料は次の金額を支払っています。
ローマライセンス契約は、延長または早期に終了しない限り、特許の最後の請求日の遅い方、またはライセンスされた特許権を含む特許出願の有効期限が切れるか放棄されるまで有効です。ローマライセンス契約の条件では、相手方が破産したり、破産を申請したりした場合、どちらかの当事者が契約を終了することができます。いずれの当事者も、相手方の重大な違反があった場合に契約を終了することができます。ただし、違反した当事者は、次の条件を満たすものとします。
ジョンズ・ホプキンス大学ライセンス契約
CDCのライセンス契約
CapricorとJHUは、2006年6月22日に発効する独占ライセンス契約（「JHUライセンス契約」）を締結しました。この契約は、JHUがCapricorに対し、あらゆる分野のライセンス特許権とノウハウに対する非独占的な権利に基づいて、ライセンス製品およびライセンスサービスを開発および商品化するための独占的かつ世界規模のロイヤリティを含むライセンス（サブライセンスを受ける権利）を付与することを規定しています。JHUライセンス契約の特定の条項を改訂するために、さまざまな修正が行われました。JHUライセンス契約に基づき、CapricorはJHUからのライセンスの対象となるライセンス製品を開発および商品化するために、商業的に合理的かつ勤勉な努力を払う必要があります。
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JHUライセンス契約に従い、JHUには初期ライセンス料が支払われ、その後、CapricorはJHUライセンス契約の記念日に最低年間ロイヤルティを支払う必要があります。最低年間ロイヤリティは、製品の純売上高と純サービス収益に対する一桁台という低い継続ロイヤルティから控除できます。また、CapricorはJHUライセンス契約に基づいてこれを支払う必要があります。Capricorがライセンス製品を製造または販売するために第三者に特許権に対するロイヤルティを支払う必要がある場合、このランニングロイヤルティはさらに減額される可能性があります。さらに、Capricorは、付与されたサブライセンスから受け取った対価のうち2桁という低い割合を支払う必要があり、臨床研究の特定の段階が無事に完了し、米国食品医薬品局（「FDA」）の承認を受けた時点で、JHUに特定の開発マイルストーンの支払いを支払う必要があります。修正されたJHUライセンス契約に基づいて支払われるマイルストーン支払いの最大総額は$です
JHUライセンス契約は、それより早く終了しない限り、特許権の範囲内で最後に失効する特許の有効期限が切れるまで、または特許が発行されていない場合は、各国で有効になります
エキソソームベースのワクチンと治療薬のライセンス契約
CapricorとJHUは、エキソソームmRNAワクチンおよび治療薬に関連する特定の知的財産権に対する共同所有権について、2021年4月28日に独占ライセンス契約（「JHUエクソソームライセンス契約」）を締結しました。JHUエクソソームライセンス契約は、JHUが共同所有する権利について、および特許権とノウハウを利用して研究を行い、その特許権とノウハウを利用して現場で製品を開発および商品化するために、サブライセンスを取得する権利とともに、JHUの独占的かつ世界規模のロイヤリティを伴うライセンスをCapricorに付与することを規定しています。
JHUエクソソームライセンス契約に従い、JHUには$の前払いライセンス料が支払われました
さらに、Capricorは特定の開発マイルストーンを満たす必要があります。そのためには、マイルストーン支払い料が支払われる必要があります。また、特定の除外事項を条件として、ロイヤリティのある製品の販売に対して1桁の低額のロイヤリティと、サブライセンスから受け取ったロイヤリティ以外の対価の2桁の割合を支払う義務があります。上記のロイヤリティは、Capricorがライセンス製品の製造または販売の要件として1つ以上の第三者特許に対するロイヤルティを支払う義務を負うようになった場合、減額される場合があります。さらに、Capricorは、JHUエクソソームライセンス契約の3年目から、JHUに最低年間ロイヤリティを支払う義務があります。これは返金不可ですが、最低年間ロイヤリティの支払い期限が来る年にCapricorが負担したロイヤリティからクレジットされます。
JHU Exosomeライセンス契約は、すぐに終了しない限り、その国の特許権に含まれる最後から失効する特許の有効期限が切れるまで、または特許が発行されていない場合は、
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シーダーズ・シナイ医療センターライセンス契約
CDCのライセンス契約
2010年1月4日、CapricorはCSMCと、心球由来細胞（「CDC」）技術に関連する特定の知的財産について、独占ライセンス契約（「オリジナルCSMCライセンス契約」）を締結しました。2013年に、元のCSMCライセンス契約が2回修正されました。その結果、とりわけ、CSMCに支払われるべきサブライセンス料の割合が削減されました。2013年12月30日より、CapricorはCSMCと修正および改訂された独占ライセンス契約（「修正CSMCライセンス契約」）を締結しました。これは、元のCSMCライセンス契約を修正し、修正し、それに取って代わるものです。この契約に基づいて、とりわけ、特定の定義が追加または修正され、特定の義務の時期が修正され、当事者のその他の義務が明確になりました。
修正されたCSMCライセンス契約は、特許権とノウハウを使用して研究を行い、特許権とノウハウを使用して現場で製品を開発および商品化するために、CSMCからCapricorに独占的かつ世界規模でロイヤリティのあるライセンス（サブライセンスの権利付き）を付与することを規定しています。さらに、Capricorは、CSMCに代わってエドゥアルド・マルバン博士によって、またはその指示の下で行われた関連作業から生じる将来の権利について、独占的ライセンスについて交渉する独占権を有します。両当事者が将来の権利の独占的ライセンスの条件に合意しなかった場合、Capricorはロイヤリティ義務を条件として、そのような将来の権利について非独占的なライセンスを保有します。
元のCSMCライセンス契約に従い、CSMCにはライセンス料が支払われ、Capricorは特定の特許権の出願に関連して発生した特定の手数料と費用をCSMCに払い戻す義務がありました。さらに、山羊座は特定の支出と開発のマイルストーンを満たす必要があります。
修正されたCSMCライセンス契約に従い、Capricorは引き続きロイヤリティの対象となる製品の販売に対して1桁の低額のロイヤリティを支払う義務があります。また、サブライセンスやその他の権利付与から受け取った対価の低い2桁の割合を支払う義務もあります。上記のロイヤリティは、Capricorがロイヤリティのある製品に関連する特許権について第三者からライセンスを取得する義務を負うようになった場合、減額される場合があります。
修正されたCSMCライセンス契約は、早期に終了しない限り、特許権または将来の特許権を対象とする特許が最後から失効するまで、国ごとに有効であり続けます。修正後のCSMCライセンス契約の条件に基づき、CSMCが放棄しない限り、契約は自動的に終了します。(i) Capricorが事業運営を中止、解散、または終了した場合、(ii) Capricorが破産または破産した場合、またはCapricorが債権者の利益のために譲渡を行った場合。(iii) いずれかの当事者による履行の場合 CSMCの免許、認定、または非課税ステータスを危うくしたり、契約が政府機関によって違法と見なされたりします。（iv）以内
2015年3月20日、2016年8月5日、2017年12月26日、2018年6月20日、2021年7月27日、CapricorとCSMCは、修正されたCSMCライセンス契約の修正を締結しました。これに基づき、両当事者は、とりわけ特定の特許出願を予定特許のリストに追加したり、リストから削除したりすることに合意しました。Capricorは、追加の特許出願に関連して発生した特定の弁護士費用と出願手数料をCSMCに払い戻しました。
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エクソソームのライセンス契約
2014年5月5日、CapricorはCSMCと、CDC由来のエクソソーム技術に関連する特定の知的財産権に関する独占ライセンス契約（「エクソソームライセンス契約」）を締結しました。Exosomesライセンス契約は、特許権とノウハウを利用して研究を行い、特許権とノウハウを使用して現場で製品を開発および商品化するために、CSMCからCapricorに独占的かつ世界規模のロイヤリティを含むライセンス（サブライセンスの権利付き）を付与することを規定しています。さらに、Capricorは、CSMCに代わってエドゥアルド・マルバン博士によって、またはその指示の下で行われた関連作業から生じる将来の権利について、独占的ライセンスについて交渉する独占権を有します。両当事者が独占的ライセンスの条件に同意しない場合、Capricorはロイヤリティ義務を条件として、そのような将来の権利について非独占的なライセンスを有するものとします。
エクソソームライセンス契約に従い、CSMCにはライセンス料が支払われ、Capricorは特定の特許出願の準備と審査に関連して発生した特定の手数料と費用をCSMCに払い戻しました。さらに、Capricorは特定の非金銭的開発マイルストーンを満たす必要があり、ロイヤリティのある製品の販売に対して1桁の低額のロイヤリティを支払う義務があります。また、サブライセンスやその他の権利付与から受け取った対価の1桁の割合を支払う義務があります。上記のロイヤリティは、Capricorがロイヤリティを含む製品に関連する特許権について第三者からライセンスを取得する義務を負うようになった場合、減額される場合があります。
Exosomesライセンス契約は、早期に終了しない限り、特許権または将来の特許権を対象とする特許が最後に失効するまで、国ごとに有効であり続けます。エクソソームライセンス契約の条件に基づき、CSMCが放棄しない限り、契約は自動的に終了します。(i) Capricorが事業運営を中止、解散、または終了した場合、(ii) Capricorが破産または破産した場合、またはCapricorが債権者の利益のために譲渡を行った場合、(iii) いずれかの当事者による履行が横領の場合 CSMCの免許、認定、または非課税ステータスを付与します。または、契約が政府機関によって違法と見なされた場合。（iv）以内
2015年2月27日、2015年6月10日、2016年8月5日、2017年12月26日、2018年6月20日、2018年9月25日、2020年8月19日、2020年8月28日、2021年3月19日、2023年7月14日に、山羊座と中鋼機械はエクソソームライセンス契約の改正を締結しました。まとめると、これらの改正により、エクソソームライセンス契約に追加の特許出願とパテントファミリーが追加され、特定の製品開発マイルストーンの支払いが追加され、特定のマイルストーン期限が変更され、特定の将来特許権の対象となる製品候補に関する特定のパフォーマンスマイルストーンが追加されました。これらのマイルストーンを満たさないと、CSMCはライセンスを独占から非独占に変更する権利を有することになります。独占的か、共同独占的か、または終了するかライセンスは、社内の研究目的でそのような特許権を非独占的にライセンスするCapricorの権利を条件としています。これらの改正により、Capricorは追加の特許出願とパテントファミリーに関連する特定の弁護士費用と出願費用をCSMCに払い戻すことも義務付けられました。
ライフテクノロジーズとの細胞株ライセンス契約
2022年3月7日、Capricorはサーモフィッシャー・サイエンティフィック社の子会社であるライフテクノロジーズ社と、エクソソームプラットフォームの開発に関連して使用する特定の細胞の供給に関する非独占的な細胞株ライセンス契約を締結しました。最初のライセンス料の支払いは2022年の第1四半期に行われ、開発プログラムの進捗状況に応じて追加のマイルストーン料金が発生する可能性があります。
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日本新薬（地域：米国）との商品化および販売契約
2022年1月24日、Capricorは日本企業である日本新薬と米国の販売契約を締結しました。米国販売契約の条件に基づき、山羊座はDMD治療用のCAP-1002の米国における独占販売代理店として日本新薬を任命しました。
米国販売契約の条件に基づき、CapricorはHOPE-3試験の実施とCAP-1002の製造に責任を負います。日本新薬は、米国でのCAP-1002の販売を担当します。米国の販売契約に基づき、Capricorは規制当局の承認を条件として日本新薬に商用製品を販売する義務があります。さらに、Capricorは、達成された場合、製品収益の2桁相当のシェアと、開発および販売に基づく追加のマイルストーン支払いを受け取る権利を有します。2022年の第1四半期に、山羊座は$の前払い金を受け取りました
同社は、ASU 606に従って米国の販売契約を評価しました。 顧客からの契約による収入。設立当初、同社は明確な履行義務を1つ特定しました。同社は、履行義務はHOPE-3の第3相臨床試験の実施であると判断しました。
同社は、最初の取引価格を合計$と決定しました
会社には、開始または終了契約の資産残高は認識されていませんでした。会社の契約負債の期首残高と期末残高の差は、会社の履行義務に関連するサービスの履行に起因します。
残りの履行債務に割り当てられる取引価格は、まだ認識されていない契約収益です。2023年6月30日の時点で、米国の販売契約に関連する残りの履行義務は約$でした
日本新薬 (地域:日本) との商品化および販売契約
2023年2月10日、Capricorは日本新薬と独占販売契約（「日本販売契約」）を締結しました。日本販売契約の条件に基づき、山羊座はDMD治療用のCAP-1002の日本における独占販売代理店として日本新薬を任命しました。
日本販売契約の条件に基づき、Capricorは$の前払い金を受け取りました
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同社はASU 606に従って日本の販売契約を評価しました。 顧客からの契約による収入。同社は、最初の取引価格を合計$と決定しました
8。関連当事者間の取引
リースおよびサブリース契約
上記のように、CapricorはCSMCとのリース契約（注記6「コミットメントと不測の事態」を参照）の当事者であり、CSMCはCapricorの臨床試験における調査機関の役割を果たしてきました。さらに、Capricor Therapeuticsの株主であり、会社の取締役会のオブザーバーとして随時参加しているエドゥアルド・マルバン博士は、シーダーズ・シナイ・スミット心臓研究所の所長であり、Capricorの共同創設者です。
コンサルティング契約
2013年、カプリコーは同社の会長で取締役会のメンバーであるフランク・リトバック博士とコンサルティング契約を締結しました。これにより、カプリコーはリトバック博士に$を支払うことに同意しました。
2020年7月、Capricorはエドゥアルド・マルバン博士とアドバイザリーサービス契約を締結し、購入オプションを与えられました
関連当事者への支払い
2023年6月30日および2022年12月31日の時点で、当社の関連当事者への買掛金および未払費用の合計は$でした
9。その後のイベント
ATMプログラムに基づく追加売上
2023年6月30日以降、2023年8月7日まで、同社は合計で
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アイテム2。経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析。
当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の他の部分に含まれる要約連結財務諸表およびそれらの財務諸表の要約連結注記と併せて読む必要があります。この議論には、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。多くの要因の結果として、当社の実際の業績は、これらの将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる場合があります。
このフォーム10-Qの四半期報告書で使用されているように、「Capricor Therapeutics」、「会社」、「私たち」、「私たち」、「私たち」、または同様の用語には、Capricor Therapeutics, Inc. とその完全子会社が含まれます。「Capricor」というのは、当社の完全子会社であるCapricor, Inc. に関するものです。
会社概要
Capricor Therapeutics, Inc. は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（「DMD」）を治療するための形質転換細胞およびエキソソームベースの治療法の開発に焦点を当てています。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（「DMD」）は、筋変性や早死、その他満たされていない医療ニーズが高い疾患を引き起こすまれな形態の筋ジストロフィーの治療法の開発に焦点を当てています。
創業以来、私たちはCAP-1002やエクソソームプラットフォームを含む他の製品候補の開発、製造プロセスの開発、人材配置、およびこれらの業務に関する一般的および管理的サポートの提供に多大なリソースを費やしてきました。販売が承認された製品はありません。収益性を達成するのに十分な製品収益を最終的に生み出すことができるかどうかは、DMD治療用のCAP-1002やその他の製品候補の開発、承認、そして最終的な商品化が成功するかどうかにかかっています。開発と承認が成功すれば、パートナーである日本新薬株式会社（「日本新薬」）と米国と日本でCAP-1002を商品化する予定で、他の市場でも追加のライセンス契約や戦略的コラボレーションを締結する可能性があります。製品の販売を行ったり、ライセンス契約や戦略的コラボレーション、またはさらなる流通関係を締結したりする場合、私たちが生み出す収益は、製品の販売時期と金額、ライセンス料、マイルストーン支払い、およびその他の支払いの結果として、四半期ごと、および年ごとに変動すると予想されます。製品候補の開発をタイムリーに完了しないと、将来の収益を生み出す能力、経営成績、財政状態に重大な悪影響が及ぶ可能性があります。
当社の主要な製品候補の概要は次のとおりです。
| ● | DMD（フェーズ3）の治療のためのCAP-1002：私たちの中核プログラムは、DMDの治療を目的として、健康なヒトの心臓から提供された細胞から分離された間質細胞の内因性集団であるCDCで構成される細胞療法技術（以下、CAP-1002と呼びます）の開発と商業化に焦点を当てています。CAP-1002は、CDCの免疫調節、抗炎症、抗線維化作用を通じて、DMDの病気の進行を遅らせるように設計されています。CDCは、生物活性物質を含む分泌型エクソソームによって媒介されます。CDCエキソソームで生物活性があることが知られている貨物元素には、マイクロRNAがあります。まとめると、これらのノンコーディングRNA種はマクロファージや他の標的細胞の遺伝子発現を変化させ、全身性炎症を抑え、DMD（およびその他のさまざまな炎症性疾患）の組織再生を刺激します。この作用機序は、循環する炎症性バイオマーカーでこれまでに臨床研究で観察された変化と一致しており、ジストロフィンの発現を回復させることを目的とするエキソンをスキップするオリゴヌクレオチドや遺伝子治療アプローチの作用機序とは対照的です。DMDはまれな筋ジストロフィーで、筋肉の変性と早死につながります。さらに、筋細胞にジストロフィンがないと、細胞に重大な損傷を与え、最終的には筋肉細胞死と線維性置換を引き起こします。DMD患者の年間治療費は非常に高く、病気の進行とともに増加します。したがって、DMDは当社の製品候補であるCAP-1002にとって大きな市場機会であると考えています。 |
現在までに、DMDのCAP-1002を調査する2つの有望な臨床試験を完了しました。最初の試験、HOPE-Duchenneという第I/II相試験のデータから、骨格と心臓のエンドポイントの改善が示唆されました。米国で行われた第II相臨床試験であるHOPE-2では、CAP-1002が後期DMD患者の治療に使用されました。2022年3月、HOPE-2の1年間の最終決算を発表しました
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がThe Lancetに掲載され、この試験は上肢のパフォーマンスの中間レベルの次元（「PUL」）v1.2（p=0.01）という主要な有効性エンドポイントと、完全なPUL v2.0（p=0.04）という追加の陽性エンドポイントと左心室排出率（p=0.002）の心臓エンドポイントを満たしたことを示しました。CAP-1002は、研究全体を通して一般的に安全で忍容性も良好でした。
さらに、現在、12人の患者がCAP-1002の治療を継続することを選択したHOPE-2試験の非盲検延長（「OLE」）研究を実施しています。現在進行中のOLE調査から、1年と2年の肯定的な結果を発表しました。HOPE-2-OLEの研究は以前、PUL v2.0スケール（p=0.02）で1年の時点で主要評価項目を満たしていました。2年間の時点で、OLE治療群のPUL v2.0は、1年後のHOPE-2からのプラセボ群の当初の減少率（p=0.021）と比較して、統計的に有意な差があることがデータで示されました。LVEFは心臓磁気共鳴画像法（cMRI）を使用して測定され、9人の患者のうち6人は、HOPE-2研究終了時の最終評価と比較して、CAP-1002治療により心機能の改善を示しました。時間が経つにつれて、PUL v2.0と排出率の結果との相関関係が高まりました（24か月間のOLEの結果r=0.75、p=0.02）。研究のOLE部分でのCAP-1002治療は、引き続き一貫した安全性プロファイルをもたらし、研究全体を通して忍容性も良好でした。
| ● | 現在、米国でのCAP-1002の承認に向けて、後期段階のDMD患者の治療薬としてCAP-1002を調査するHOPE-3、第3相臨床試験を登録しています。HOPE-3は、現在、米国の約15〜20の研究施設で最大68人の患者を治療するために設計された多施設無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。主な成果指標は、1年後のPUL v2.0の完全版になります。HOPE-3は、心機能評価を含むさまざまな副次的評価項目も測定します。現時点では、48人の患者が17の活性部位で無作為化されており、現在設計されている研究を2023年の第4四半期に完全に登録する予定です。さらに、無駄に焦点を当てた中間分析を実施する予定で、これらの結果は今年の第4四半期に発表される予定です。 |
RMATの指定のもと、2023年の第1四半期に、タイプBのCMC会議でFDAと会い、BLAの適用可能性を見越した製造計画について話し合いました。会議では、効力測定や商品化を支援するためのその他の製品リリース基準など、商業的製造活動に関する計画について話し合いました。会議では、潜在的なBLA用途をサポートするために、サンディエゴの新しい施設で製造された商業規模の適正製造基準（「GMP」）CAP-1002製品で治療を受ける患者さんをHOPE-3に追加する必要性についても話し合いました。私たちのサンディエゴの施設は、商業規模のGMP CAP-1002製品を生産するように設計されており、臨床用量は2023年の第3四半期に利用可能になると予想しています。
さらに、私たちは最近、RMATの指定のもと、FDAとB型臨床会議を開きました。その際、BLA候補の提出に向けた提案方法を概説し、進行中のHOPE-3臨床試験についてFDAとさらに話し合いました。このトピックに関するFDAの回答を受け取り次第、CAP-1002の規制経路をさらにサポートするために必要になる可能性のあるHOPE-3への変更案について、さらに明確になることを期待しています。さらに、HOPE-2 OLE試験の1年と2年の結果をFDAに提出し、審査してもらいました。
CAP-1002の規制経路は、オーファンドラッグの指定だけでなくRMAT指定によっても裏付けられています。山羊座がFDAによってCAP-1002の市場承認を受けた場合、山羊座は希少小児疾患としての指定に基づいて優先審査バウチャーを受け取る資格があります。Capricorは、日本新薬と2つの商品化および販売契約を締結し、日本新薬を、米国と日本におけるCAP-1002の独占販売代理店に任命しました。
| ● | エキソソームベースの治療薬とワクチン（前臨床）：私たちは、定義された作用機序を通じて効果を発揮する特定のエフェクター分子のセットを送達する能力を備えた、精密に設計されたエクソソームプラットフォーム技術の開発に注力しています。最近、StealthXの前臨床データを公開しましたTMCOVID-19の原因となるウイルスであるSARS-CoV-2に対する予防接種と予防のための組換えタンパク質ベースのワクチンの急速な開発を示すプラットフォームです。現時点では、感染症、単遺伝子性疾患、その他の可能性に対するワクチンと治療薬を開発しています |
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| 徴候。私たちのプラットフォームは、技術と製造を対象とした基礎的なRNAとタンパク質の科学の進歩に基づいて構築されており、新しい治療候補の幅広いパイプラインを構築する機会を私たちに与えてくれます。私たちの現在の戦略は、万が一、このプログラムをクリニックに導入するための資本と追加リソースを提供するパートナーを確保することに重点を置いています。 |
2023年6月30日の時点で、現金、現金同等物、および有価証券は合計で約3,780万ドルでした。これにより、2024年の第3四半期までの営業費用と資本支出要件に充てられると見積もっています。この予想には、日本新薬との商品化および販売契約に基づく潜在的な追加マイルストーン支払いは含まれていません。製品の商業販売による収益は得ていません。FDAまたは他の規制当局から薬剤候補の販売の承認を受けるまでは、製品の収益を上げることはできません。
多額の研究開発費と、事業に関連する一般的な管理費により、創業以来、各期間で多額の営業損失を計上しています。2023年6月30日と2022年に終了した3か月間の当社の純損失は、それぞれ約740万ドルと約710万ドルでした。2023年6月30日と2022年に終了した6か月間の当社の純損失は、それぞれ約1,510万ドルと約1,490万ドルでした。2023年6月30日の時点で、私たちの累積赤字は約1億5,220万ドルでした。当面の間、多額の費用と営業損失が発生すると予想されます。
最近の業務上の進展
| ● | HOPE-3、DMDにおけるCAP-1002の第3相臨床試験は、引き続き順調に進んでいます。多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照試験は現在、米国では最大68人の被験者を治療するように設計されています。現在までに、48人の患者が17の活性部位で無作為化されています。2023年の第4四半期に登録を完了し、中間分析の結果を報告する予定です。 |
| ● | FDAとの話し合いを続け、2023年の第3四半期にB型臨床会議を開催しました。FDAとの面談では、BLAの申請に向けて提案されている方法を概説し、進行中のHOPE-3臨床試験についてFDAとさらに話し合いました。FDAから最終議事録が届いたら、この会議の結果を共有する予定です。 |
| ● | 2023年のペアレント・プロジェクト・筋ジストロフィー（PPMD）年次会議で、進行中のHOPE-2 OLE研究から、統計的に有意な24か月間の肯定的な結果を発表しました。24か月の時点で、OLE治療群のPUL v2.0は、1年後のHOPE-2からのプラセボ群の当初の減少率（p=0.021）と比較して、統計的に有意な差があることがデータで示されました。LVEFは心臓磁気共鳴画像法（cMRI）を使用して測定され、9人の患者のうち6人は、HOPE-2研究終了時の最終評価と比較して、CAP-1002治療により心機能の改善を示しました。さらに、OLEの研究は引き続きCAP-1002の長期治療に好ましい安全性プロファイルを示しています。 |
| ● | 2023年の第1四半期にサンディエゴGMP製造施設の建設を完了し、2023年の第3四半期に商業規模のGMP CAP-1002の臨床用量が利用可能になる予定です。 |
| ● | 2023年2月、私たちは日本新薬と、DMD用のCAP-1002の日本での独占的な商品化と販売に関する商業化および販売契約（「日本販売契約」）を締結しました。日本販売協定の条件に基づき、CAP-1002の製造および販売承認を得るために必要な日本での臨床プログラムの開発と、CAP-1002の製造を担当します。日本販売契約に基づき、当社は規制当局の承認を条件として日本新薬に商用製品を販売する義務があります。さらに、山羊座は、達成された場合、製品収益の2桁の有意義なシェアと、開発および販売に基づく追加のマイルストーン支払いを受け取る権利を有します。2023年の第1四半期に1,200万ドルの前払いを受けましたが、外貨の為替レートに応じて、最大約8900万ドルの追加マイルストーン支払いを受ける可能性があります。 |
| ● | ISCT 2023年次総会のポスターセッションで取り上げられ、CAP-1002の効能アッセイ開発に関する最新の進歩に焦点を当てました。 |
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| ● | 査読付きジャーナル、Microbiology Spectrumに前臨床データを公開しました。1つのワクチンに複数の標的を組み合わせる可能性に関するデータを強調し、エクソソームがさまざまな治療用貨物の潜在的に適切な送達手段であることを裏付けています。 |
| ● | SARS-CoV-2とインフルエンザウイルスに対して有効な二重抗原ワクチンの開発の見通しに関するデータを強調した前臨床データをBioRxivに公開しました。 |
| ● | SelectBio Excellular Vesicles 2023のポスターセッションで取り上げられ、エクソソームに核酸カーゴをロードする方法に関する最新の進歩に焦点を当てました。 |
| ● | フィリップ・J・ゴットワルズ博士を山羊座の取締役会に任命しました。ゴットワルズ博士は、バイオテクノロジー業界で30年近くにわたるキャリアを持ち、医薬品開発、研究、企業戦略、事業開発の経験があります。ゴットワルズ博士は最近、ノバルティス生物医学研究所のグローバルヘッド、事業開発およびライセンス担当副社長を務めていました。 |
| ● | 医学博士のポール・オーワーターを山羊座の取締役会に任命しました。Auwaerter博士は、ジョンズ・ホプキンス大学医学部のシェリリン・アンド・ケン・フィッシャー医学教授として30年以上内科と感染症の経験があり、感染症部門の臨床ディレクターおよびシェリリン・アンド・ケン・フィッシャー環境感染症センターの所長を務めています。 |
CAP-1002やエクソソームプログラムに関連する製品を含むその他の製品候補の開発と商品化を目指しているため、経費が大幅に増加し、継続的な事業を支援するためには多額の追加資金が必要になると予想しています。製品の販売から大きな収益を生み出すことができるようになるまでは、もしあれば、公開または未公開のエクイティ資金調達、デットファイナンス、またはその他の資金源（ライセンス契約、戦略的協力、またはその他の販売契約を含む）を組み合わせて事業の資金調達を行うことを期待しています。たとえあったとしても、有利な条件で必要なときに追加の資金を調達したり、そのような契約や取り決めを締結したりすることができない場合があります。資本やその他の潜在的な資金調達を行わなかったり、必要なときにそのような契約を締結しなかった場合、CAP-1002や他の製品候補の開発や商品化を大幅に延期、縮小、または中止しなければならない可能性があります。
COVID-19のパンデミックは、世界中で公衆衛生と経済に大きな課題をもたらしました。当社の事業運営と財政状態および業績はさまざまな程度で影響を受けており、特にサプライチェーンの制約に関連して、この影響は今後数四半期も続くと予想しています。
金融業務の概要
現在、当社は市販品の販売を行っておらず、FDAまたは同等の外国の規制機関から医薬品候補の販売を開始する承認を受けるまで、商業製品の収益を上げることはできません。医薬品の開発は長く、非常に費用のかかるプロセスです。戦略的取引であろうとなかろうと、製品候補の開発を継続するために必要な資本を獲得したとしても、製品候補の開発を完了することはたとえあったとしても、数年は期待できません。これまでのところ、私たちの開発費のほとんどは、CAP-1002とエクソソーム技術からなる製品候補に関連していました。CAP-1002の臨床開発を進め、エクソソーム技術をさらに発展させるにつれて、費用はさらに増加します。したがって、私たちの成功は、製品候補の安全性と有効性だけでなく、製品や臨床プログラムの開発資金を調達できるかどうかにもかかっています。当社の最近の主要な運転資金源は、主に日本新薬との米国および日本の販売契約に基づく証券の公開株式売却および前払いによる収益です。私たちは前臨床および臨床プログラムを追求する一方で、米国および世界中の他の地域で1つ以上の製品候補を開発するための潜在的なパートナーシップを引き続き模索しています。
当社の業績には、該当する場合、ストックオプションおよび新株予約権の発行による現金以外の報酬費用が含まれています。必要に応じて、ストックオプションと新株予約権の権利確定期間中の公正価値を費用負担します。より正確な価格データが入手できない場合は、Black-Scholesのオプション価格モデルを使用してストックオプションの公正価値を決定します。株式に基づく報奨の条件と権利確定スケジュールは、助成金の種類と被付与者の雇用状況によって異なります。一般的に、アワードは時間ベースの条件に基づいて権利が確定します。株式ベースの報酬費用が含まれています
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該当する場合、一般管理費（「G&A」）または研究開発（「研究開発」）にかかる要約された連結営業明細書。今後、現金以外の報酬費用が追加で計上される予定ですが、これは多額の金額になる可能性があります。
業務結果
収益
臨床開発収入。2023年6月30日と2022年に終了した3か月間の臨床開発収入は、それぞれ約390万ドルとゼロでした。2023年6月30日と2022年に終了した6か月間の臨床開発収入は、それぞれ約690万ドルとゼロでした。同社は、2022年の第3四半期に、日本新薬との独占商業化および販売契約（「米国販売契約」）に関連して、日本新薬から受け取った3,000万ドルの前払いの認識を開始しました。収益は、HOPE-3臨床試験の完了に関連して、比例パフォーマンス法を使用するとかなり公平に認識されます。
営業経費
研究開発費。 研究開発費は主に、報酬およびその他の関連する人件費、消耗品、臨床試験費用、患者治療費、研究所および製造施設の賃貸、コンサルティング料、製造のための人件費と備品、前臨床、臨床、製造のためのサービスプロバイダーの費用、知的財産権訴訟に起因する特定の法的費用、株式に基づく補償費用、および製品候補の設計、開発、テスト、強化に関連するその他の費用で構成されます。
次の表は、示された各期間のカテゴリー別の研究開発費をまとめたものです。
6月30日に終了した3か月間 | |||||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 変更（$） |
| 変化 (%) |
| |||||
報酬およびその他の人件費 | $ | 2,442,742 | $ | 1,616,365 | $ | 826,377 | 51 | % | |||||
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（CAP-1002） |
| 4,871,018 |
| 1,633,898 |
| 3,237,120 |
| 198 | % | ||||
エクソソームプラットフォーム研究 | 435,956 |
| 889,187 |
| (453,231) |
| (51) | % | |||||
施設経費 | 347,963 | 265,020 | 82,943 | 31 | % | ||||||||
株式報酬制度 | 450,450 | 247,265 | 203,185 | 82 | % | ||||||||
減価償却 | 157,407 | 100,487 | 56,920 | 57 | % | ||||||||
研究やその他のプロジェクト | 111,853 | 212,866 | (101,013) | (47) | % | ||||||||
研究開発費の合計 | $ | 8,817,389 | $ | 4,965,088 | $ | 3,852,301 | 78 | % | |||||
2023年6月30日までの3か月間の研究開発費は、2022年6月30日までの3か月と比較して、約390万ドル、つまり 78% 増加しました。この増加は主に次の要因によるものです。
| ● | 主に人員数の増加により、報酬およびその他の人件費が80万ドル増加しました。 |
| ● | 主に、進行中のHOPE-3臨床試験、HOPE-2 OLE臨床試験、およびCAP-1002の製造生産努力の拡大により、CAP-1002 DMDプログラムが320万ドル増加しました。 |
| ● | 主に特定の研究プロジェクトに関連する費用の削減により、エクソソームプラットフォームの研究が50万ドル減少しました。 |
| ● | 主に拡張作業による施設費の10万ドルの増加。 |
| ● | 主に人員、リスクフリーレート、株価の上昇により、株式ベースの報酬費用が20万ドル増加し、その結果、発行されたオプションの公正価値が上昇しました。 |
| ● | 主にサンディエゴの研究製造施設の拡張努力に関連する機器の購入と資本の改善により、減価償却費が10万ドル増加しました。 |
| ● | 主にINSPIREプログラムの終了により、研究やその他のプロジェクトが10万ドル減少しました。 |
32
目次
6月30日に終了した6か月間 | |||||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 変更（$） |
| 変化 (%) |
| |||||
報酬およびその他の人件費 | $ | 4,693,494 | $ | 2,955,076 | $ | 1,738,418 | 59 | % | |||||
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（CAP-1002） |
| 8,709,829 |
| 2,942,396 |
| 5,767,433 |
| 196 | % | ||||
エクソソームプラットフォーム研究 | 1,017,942 |
| 2,146,610 |
| (1,128,668) |
| (53) | % | |||||
施設経費 | 653,830 | 516,214 | 137,616 | 27 | % | ||||||||
株式報酬制度 | 891,010 | 455,012 | 435,998 | 96 | % | ||||||||
減価償却 | 295,157 | 190,476 | 104,681 | 55 | % | ||||||||
研究やその他のプロジェクト | 217,646 | 875,003 | (657,357) | (75) | % | ||||||||
研究開発費の合計 | $ | 16,478,908 | $ | 10,080,787 | $ | 6,398,121 | 63 | % | |||||
2023年6月30日までの6か月間の研究開発費は、2022年6月30日までの6か月と比較して、約640万ドル（63％）増加しました。この増加は主に次の要因によるものです：
| ● | 主に人員数の増加により、報酬およびその他の人件費が170万ドル増加しました。 |
| ● | 主に、進行中のHOPE-3臨床試験、HOPE-2 OLE臨床試験、およびCAP-1002の製造生産努力の拡大により、CAP-1002 DMDプログラムが580万ドル増加しました。 |
| ● | 主に特定の研究プロジェクトに関連する費用の削減により、エクソソームプラットフォームの研究が110万ドル減少しました。 |
| ● | 主に拡張作業による施設費の10万ドルの増加。 |
| ● | 主に人員、リスクフリーレート、株価の上昇により、株式ベースの報酬費用が40万ドル増加し、その結果、発行されたオプションの公正価値が上昇しました。 |
| ● | 主にサンディエゴの研究製造施設の拡張努力に関連する機器の購入と資本の改善により、減価償却費が10万ドル増加しました。 |
| ● | 主にINSPIREプログラムの終了により、研究やその他のプロジェクトが70万ドル減少しました。 |
一般管理費。一般管理費は主に、役員、財務、その他の管理職の報酬およびその他の関連人件費、株式ベースの報酬費用、会計、法務およびその他の専門家費用、コンサルティング費用、企業事務所の賃貸、事業保険、その他の企業経費で構成されます。
次の表は、指定された各期間のカテゴリ別のG&A費用をまとめたものです。
6月30日に終了した3か月間 | |||||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 変更（$） |
| 変化 (%) | ||||||
株式報酬制度 | $ | 1,168,262 | $ | 910,638 | $ | 257,624 | 28 | % | |||||
報酬およびその他の人件費 |
| 861,130 |
| 710,487 |
| 150,643 |
| 21 | % | ||||
プロフェッショナルサービス | 441,874 |
| 475,837 |
| (33,963) |
| (7) | % | |||||
施設経費 | 162,090 | 61,095 | 100,995 | 165 | % | ||||||||
その他の企業経費 | 213,981 | 198,609 | 15,372 | 8 | % | ||||||||
一般管理費の合計 | $ | 2,847,337 | $ | 2,356,666 | $ | 490,671 | 21 | % | |||||
2023年6月30日までの3か月間の一般管理費は、2022年6月30日までの3か月と比較して、約50万ドル、つまり21％増加しました。この増加は主に次の要因によるものです：
| ● | 主にリスクフリーレートと株価の上昇により、株式ベースの報酬費用が30万ドル増加し、その結果、発行されたオプションの公正価値が上昇しました。 |
| ● | 報酬およびその他の人事関連費用の20万ドルの増加。そして |
33
目次
| ● | 主に拡張努力により、施設費が10万ドル増加しました。 |
6月30日に終了した6か月間 | |||||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 変更（$） |
| 変化 (%) | ||||||
株式報酬制度 | $ | 2,922,485 | $ | 1,768,221 | $ | 1,154,264 | 65 | % | |||||
報酬およびその他の人件費 |
| 1,734,516 |
| 1,558,366 |
| 176,150 |
| 11 | % | ||||
プロフェッショナルサービス | 906,851 |
| 1,214,530 |
| (307,679) |
| (25) | % | |||||
施設経費 | 317,803 | 122,612 | 195,191 | 159 | % | ||||||||
その他の企業経費 | 475,567 | 408,772 | 66,795 | 16 | % | ||||||||
一般管理費の合計 | $ | 6,357,222 | $ | 5,072,501 | $ | 1,284,721 | 25 | % | |||||
2023年6月30日までの6か月間の一般管理費は、2022年6月30日までの6か月と比較して、約130万ドル、つまり25％増加しました。この増加は主に次の要因によるものです：
| ● | 主にリスクフリーレートと株価の上昇により、株式ベースの報酬費用が120万ドル増加し、その結果、発行されたオプションの公正価値が上昇しました。 |
| ● | 報酬およびその他の人事関連費用の20万ドルの増加。 |
| ● | 主に事業開発関連費用の減少による専門サービス費用の30万ドルの減少。 |
| ● | 主に拡張作業による施設費の20万ドルの増加。そして |
| ● | 主に旅費およびその他の一般的な企業経費に関連するその他の企業経費が10万ドル増加 |
投資収入。2023年6月30日と2022年に終了した3か月間の投資収益は、それぞれ約40万ドルと21,761ドルでした。2023年6月30日と2022年に終了した6か月間の投資収益は、それぞれ約80万ドルと35,201ドルでした。2022年6月30日までの3か月と6か月と比較して、2023年6月30日までの3か月と6か月間の投資収益が増加したのは、金利の上昇と、当社の有価証券、貯蓄、マネーマーケットファンド口座の元本残高の増加によるものです。
活発に開発中の製品
DMDの治療のためのCAP-1002 —現在、DMDのHOPE-3、第3相試験、およびHOPE-2試験の継続的なOLE試験を実施しており、2023年には約1,500万ドルから2,000万ドルの費用がかかると予想しています。当社のDMDプログラムの費用には、人件費、臨床費、規制費用、製造関連の費用が含まれます。これには、当社のCAP-1002製品が承認された場合、潜在的な商業規模での製造のためのスケールアップに関連する費用も含まれます。
エキソソームベースの治療薬とワクチン—当社のエクソソームプラットフォームは、前臨床開発の初期段階にあります。2023年には、エクソソームプログラムに関連する開発費に約200万ドルから400万ドルを費やすと予想しています。これには、これらの技術の人件費、前臨床研究、製造関連費用が含まれます。このプログラムの費用は、主に、INDを可能にする研究の実施を含む、設計されたエクソソームプラットフォームの拡大に集中しています。
現在および将来の臨床開発プログラム、特にCAP-1002とエクソソームプログラムへの支出は、現在の試験の結果と、追加資金と戦略的パートナーを確保できるかどうかに依存するため、確実性はあまり予測できません。さらに、臨床試験を完了するのに必要な時間、研究開発プロジェクトを完了するための費用、または製品候補の商品化および販売から収益を生み出すかどうか、いつ、どの程度の収益を生み出すかについて、確実性はまったく予測できません。臨床試験の期間と費用は、製造や臨床開発中に予期せぬ出来事が発生したり、次のようなさまざまな要因の結果として、プロジェクトの存続期間を通じて大きく変動する可能性があります。
34
目次
| ● | 臨床プログラムにおける試験や研究の数。 |
| ● | 試験に参加した患者の数。 |
| ● | 試験に含まれるサイトの数。 |
| ● | 患者の募集と登録の料金。 |
| ● | 患者の治療とフォローアップの期間。 |
| ● | 製品候補の製造コスト。 |
| ● | 当社の製品候補を作るのに必要な資料の入手可能性。 |
| ● | 規制当局の承認を得るための費用、要件、時期、およびそれを確保する能力。そして |
| ● | 新型コロナウイルスのパンデミックにより、さらに遅延が発生しました。 |
流動性と資本資源
次の表は、2023年6月30日および2022年12月31日現在の当社の流動性と資本資源、および2023年6月30日および2022年6月30日までの6か月間の現金、現金同等物、有価証券の純増加（減少）をまとめたもので、以下の詳細な説明を補足することを目的としています。下の表に記載されている金額は千単位で表されています。
流動性と資本資源 |
| 2023年6月30日 |
| 2022年12月31日 |
| ||
現金および現金同等物 | $ | 9,837 | $ | 9,603 |
| ||
市場性のある証券 | $ | 27,956 | $ | 31,818 | |||
運転資本 | $ | 3,771 | $ | 19,302 |
| ||
株主資本 | $ | 2,731 | $ | 11,786 |
| ||
6月30日に終了した6か月間 | |||||||
キャッシュフローデータ |
| 2023 |
| 2022 | |||
現金提供者 (使用者): | |||||||
営業活動 | $ | (5,208) | $ | 17,504 | |||
投資活動 | 3,250 | (36,038) | |||||
資金調達活動 | 2,192 | 43 | |||||
現金および現金同等物の純増額（減少） |
| $ | 234 |
| $ | (18,491) | |
2023年6月30日現在の当社の現金、現金同等物および有価証券の総額は、2022年12月31日現在の約4,140万ドルに対し、約3,780万ドルでした。2022年12月31日から2023年6月30日までの現金、現金同等物および有価証券の減少は、2023年6月30日までの6か月間の約1,510万ドルの純損失と、日本流通契約に関連して日本新薬から1,200万ドルの前払いがあったためです。2023年6月30日現在、当社の負債総額は約4,330万ドルで、そのうち3,250万ドルは繰延収益、約380万ドルは純運転資本です。
2023年6月30日と2022年6月30日までの6か月間で、営業活動に使用された現金は約520万ドル、営業活動によって提供された現金はそれぞれ約1,750万ドルでした。営業活動による約2,270万ドルの現金差は、日本新薬からの1,200万ドルの前払いと繰延収益によるものです。さらに、2023年6月30日までの6か月間は、2022年の同時期と比較して、株式ベースの報酬が約160万ドル増加し、減価償却費が約30万ドル増加しました。十分な資本資金や長期の負債資金を獲得し、製品候補の開発を継続できる範囲で、プラットフォーム技術のポートフォリオを拡大したり、さらなる研究開発活動を行ったり、特に前臨床研究や臨床試験を実施したりした場合を含め、引き続き多額の損失を被ると予想されます。
2023年6月30日と2022年に終了した6か月間の投資活動によるキャッシュフローは約330万ドル、投資活動に使用されたキャッシュフローはそれぞれ約3,600万ドルでした。2022年の同時期と比較した2023年6月30日までの6か月間の投資活動の純変動は、有価証券の購入、売却、満期による正味の影響によるものです。
35
目次
2023年6月30日と2022年に終了した6か月間の財務活動によるキャッシュフローは、それぞれ約220万ドルと42,471ドルでした。2022年6月30日までの6か月間と比較して、2023年6月30日までの6か月間の財務活動によって提供される現金が増加したのは、主にATMプログラムに関連する株式発行による純収入の増加によるものです（後述）。
創業から2023年6月30日まで、私たちは主に株式の民間および公募販売、政府助成金、販売契約や協力パートナーからの支払いを通じて事業資金を調達しました。これまでのところ、製品の商業販売による収益は得られておらず、数年は収益を上げる見込みもないため、臨床試験や新製品開発の長期計画を含む研究開発資金を調達するために、多額の追加資金を調達する必要があります。エクイティファイナンスやデットファイナンス、政府からの助成金、戦略的協力、ライセンス契約、その他の販売契約など、さまざまな潜在的な資金源を通じて、追加の資金を調達する可能性があります。私たちは、事業を支援したり、臨床試験を完了したりするための追加の資金源を確保できること、またはそのような資金が利用可能になった場合に、そのような追加の資金が私たちのニーズを満たすのに十分であることを保証することはできません。さらに、株式を発行して追加の資金を調達する限り、当社の株主は大幅な希薄化を経験する可能性があり、可能な場合、債務融資には制限条項が含まれる可能性があります。コラボレーションやライセンス契約を通じて追加の資金を調達する限り、当社の技術や製品候補に対する一部の権利を放棄したり、当社にとって有利ではない条件でライセンスを付与したりする必要があるかもしれません。
私たちの財源の十分性に関する私たちの見積もりは、間違っているかもしれない仮定に基づいています。予定よりも早く、または現在の予想よりも多い金額で追加の資金を調達する必要があるかもしれません。現時点では、私たちの現金資源は、少なくとも今後12か月間の事業資金を調達するのに十分であると考えています。運営に必要な実際の資金額は多くの要因に左右されますが、その中には当社の制御が及ばないものもあります。これらの要因には以下が含まれます。
| ● | 私たちの臨床および研究活動の進捗状況 |
| ● | 私たちの臨床および研究プログラムの数と範囲 |
| ● | 前臨床および臨床開発活動の進捗状況と成功。 |
| ● | 研究開発契約を締結した当事者の開発努力の進捗状況。 |
| ● | 当社の臨床試験および潜在的な商業利用のための製品を製造する当社の能力。 |
| ● | 当社の製品候補品を製造するのに必要な材料の入手可能性。 |
| ● | 製品候補の製造コスト、および必要に応じて商業製造契約を締結する可能性のある当事者との取り組みの進捗状況。 |
| ● | 現在の研究開発プログラムを維持し、新しい研究開発とライセンス契約を確立する私たちの能力。 |
| ● | ライセンスや保険の維持に関連する追加費用。 |
| ● | 特許請求やその他の知的財産権の訴追と執行にかかる費用。そして |
| ● | 規制当局の承認の費用とタイミング。 |
コラボレーション
日本新薬（地域：米国）との商品化および販売契約
2022年1月24日、Capricorは日本企業である日本新薬と米国の販売契約を締結しました。米国販売契約の条件に基づき、山羊座はDMD治療用のCAP-1002の米国における独占販売代理店として日本新薬を任命しました。
米国販売契約の条件に基づき、CapricorはHOPE-3試験の実施とCAP-1002の製造に責任を負います。日本新薬は、米国でのCAP-1002の販売を担当します。米国の販売契約に基づき、Capricorは規制当局の承認を条件として日本新薬に商用製品を販売する義務があります。さらに、Capricorは、達成された場合、製品収益の2桁相当のシェアと、開発および販売に基づく追加のマイルストーン支払いを受け取る権利を有します。では
36
目次
2022年の第1四半期に、山羊座は3,000万ドルの前払い金を受け取りました。米国の販売契約の条件に従い、最大7億500万ドルの追加販売および開発マイルストーン支払いが発生する可能性があります。
日本との商品化および販売契約 新薬 (地域:日本)
2023年2月10日、山羊座は日本新薬と日本販売契約を締結しました。日本販売契約の条件に基づき、山羊座はDMD治療用のCAP-1002の日本における独占販売代理店として日本新薬を任命しました。
日本販売契約の条件に基づき、Capricorは2023年の第1四半期に1,200万ドルの前払いを受け取りました。さらに、Capricorは、外貨の為替レートに応じて、開発および販売ベースで最大約8,900万ドルの追加マイルストーン支払いを受ける可能性があり、製品収益のかなりの二桁のシェアを占める可能性があります。日本新薬は、日本でのCAP-1002の販売を担当します。Capricorは、必要に応じて日本での臨床開発と、CAP-1002の製造を担当します。承認されると、山羊座は日本の日本新薬に商用製品を販売します。さらに、Capricorまたはその被指名人は、その地域で製品が承認された場合、日本での販売許可を保持します。
会社による資金調達活動
ATMプログラム
2021年6月21日、当社は総売上高7,500万ドルの目論見書補足に基づき、普通株式は売却時の実勢市場価格で分配される市場での募集を開始しました（「ATMプログラム」）。ATMプログラムは、H.C. Wainwright & Co. との普通株式売買契約（「売買契約」）に基づいて設立されました。LLC（「ウェインライト」）。その下で、当社は随時、販売代理人であるウェインライトを通じて当社の普通株式を発行および売却することがあります。売買契約では、ウェインライトは、売却された普通株式1株あたりの総売却価格の3.0％の手数料率で、そのサービスに対する報酬を受ける権利があると規定されています。ATMプログラムに従って発行されたすべての株式は、フォームS-3（ファイル番号333-254363）の当社の登録届出書に従って発行されました。この届出書は、2021年3月16日に証券取引委員会（「SEC」）に最初に提出され、2021年6月15日に修正され、2021年6月16日にSECによって発効が宣言されました。2021年6月21日から2023年8月7日まで、当社はATMプログラムに基づいて合計2,562,724株の普通株式を1株あたり平均約5.73ドルで売却し、総収入は約1,470万ドルでした。ATMプログラムでは、約6,030万ドルの普通株式が引き続き売却される可能性があります。会社は総収入に対して現金手数料を払い、ウェインライトに経費の払い戻し、さらに弁護士費用と会計費用を合計で約50万ドル支払いました。
CIRM助成賞
2016年6月16日、Capricorはカリフォルニア再生医学研究所（「CIRM」）から約340万ドルの賞（「CIRMアワード」）を授与しました。その資金の一部は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー関連心筋症の治療を目的としたCAP-1002を調査する山羊座の第I/II相臨床試験に充てられます。CIRM Awardの条件に従い、支払いは特定の運用上のマイルストーンの達成と結び付けられていました。さらに、CIRMアワードの条件には、CapricorがCIRMが資金提供した研究プロジェクトに資金を提供するために約230万ドルの自己資本を費やす必要があるという共同資金調達の要件が含まれていました。CIRM賞にはさらに、臨床段階のプロジェクトに関するCIRM助成金管理方針に定められた条件と要件が適用されます。このような要件には、CIRMへの四半期報告書および年次報告書の提出、カリフォルニア州規則集（CCR）第100600-100612条のタイトル17に基づく知的財産の共有、およびCIRM資金による研究から得られたライセンス収益の一部と、タイトル17、CCCの資金提供による研究から生じた商業化された製品からの純商業収益のカリフォルニア州との共有が含まれますが、これらに限定されません。セクション100608。CapricorがCIRMに支払う必要がある純商業収益に対する最大ロイヤリティは、Capricorに授与され支払われた合計金額の9倍です。
Capricorは、CIRMが資金提供した研究プロジェクトを完了した後、および授与期間の終了日以降（ただし、授与日から10周年まで）にいつでも、CapricorはCIRM賞をローンに転換する権利を有します。
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目次
その条件は、選挙が行われた時点でのプログラムの研究開発の段階など、さまざまな要因に基づいて決定されます。2016年6月20日、CapricorはCIRMとローン選択契約を締結しました。これにより、CIRMとCapricorは、Capricorが助成金をローンに転換することを選択した場合、融資期間は該当するローン契約の締結日から最大5年間とすることに合意しました。ただし、ローンの満期日がCIRの付与日の10周年を超えないことを条件とします。M賞。融資日から、融資は、未払いの元本残高に、CIRMの融資方針に定められた条件に従って選挙時点より前に発生した利息（「新規ローン残高」）に、ウォールストリートジャーナルが貸付日に発表した3か月間の米ドル預金のLIBORレートに1パーセントを加えた年率で負担するものとします。利息は、貸付日から始まる未払いの新ローン残高と毎年複利計算され、利息は融資の期日に、新ローン残高とともに支払われるものとします。CapricorがCIRMアワードをローンに転換することを選択した場合、収益分配の要件など、CIRMアワードの特定の要件は適用されなくなります。Capricorは、CIRMアワードをローンに転換するかどうかについてまだ決定していません。その場合、CapricorはCIRMによって授与された金額の一部または全部を返済する必要があります。そのため、当社はこの裁定を収入ではなく負債として計上しています。
2019年、CapricorはCIRMアワードに関連するすべてのマイルストーンと完結活動を完了し、受け取った資金をすべて使いました。2023年6月30日の時点で、CIRMアワードのカプリコーの負債残高は約340万ドルでした。
オフバランスシートアレンジメント
提示された期間中、SECの規則や規制で定義されている貸借対照表外の取り決めはありませんでしたし、現在もありません。
重要な会計方針と見積もり
当社の財務諸表は、一般に認められている会計原則に従って作成されています。これらの財務諸表の作成には、報告された資産、負債、収益、費用、および関連する開示額に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。私たちは、研究開発や臨床試験の見積もり、株式ベースの報酬の見積もりなど、見積もりと仮定を継続的に評価します。私たちの見積もりは、過去の経験や、その状況下では妥当と思われるその他のさまざまな仮定に基づいています。私たちの実際の結果は、これらの見積もりとは異なる可能性があります。以下の重要な会計方針は、財務諸表および付随する注記の作成に使用された、より重要な判断と見積もりを反映していると考えています。
リース
ASC 842では、借手は貸借対照表上のほとんどのリースとそれに対応する使用権資産、つまりROU資産を認識することを義務付けています。ROU資産はリース期間中に原資産を使用する会社の権利を表し、リース負債はリースから生じるリース支払いを行う会社の義務を表します。資産とリース負債は、リース期間中の固定リース支払いの推定現在価値に基づいて、リース開始日に計上されます。ROU資産の減損評価は、長期資産減損ガイダンスに基づいて行われます。
リースは、経費認識パターンの原動力となるファイナンスとオペレーティングに分類されます。会社は、短期リースを保有している場合、それを除外することを選択します。
同社はオフィスとラボスペースをリースしていますが、これらはすべてオペレーティングリースです。ほとんどのリースには更新オプションが含まれており、更新オプションの行使は会社の独自の裁量に委ねられます。リースを更新する選択肢は、会社が更新するという妥当な確実性がない限り、会社の評価には含まれません。さらに、会社のリース契約には通常、残存価値保証や制限条項は含まれていません。
リース契約に含まれる金利は、通常、簡単には決定できません。その結果、会社は増分借入金利を利用しています。これは、会社が同様の経済環境において、同じ通貨で、同様の期間、同じ通貨でリース金額を担保付きで借りることができる固定金利を反映しています。
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目次
不動産リースの場合、当社はASC 842に基づき、既存の原資産クラスのリース要素と非リース要素を合わせて考慮し、契約対価をリース要素のみに割り当てるという実務上の手段を選択しました。この実用的な手段は、製品供給の取り決めに組み込まれた製造施設や機器には適していません。
収益認識
同社はASU 606を適用しています。 顧客からの契約による収入これにより、収益認識の原則が修正され、すべての業界内およびすべての業界にわたる収益認識のための単一の包括的な基準が定められました。同社はまだ候補薬の商業販売を達成していませんが、新しい基準は販売契約に適用されます。
収益基準は、約束された商品やサービスの管理権が、企業がそれらの商品やサービスと引き換えに受けることができると期待する対価を反映した金額で顧客に移転されるときに収益を認識するための5つの段階の枠組みを提供します。収益基準の範囲内であると判断した取り決めの収益認識を決定するために、会社は次の5つのステップを実行します。(i) 契約の特定、(ii) 履行義務の特定、(iii) 取引価格の決定、(iv) 契約の履行義務への取引価格の割り当て、(v) 会社が履行義務を履行した場合（または）収益を認識します。契約の開始時に、会社は、各契約で約束されている商品やサービスが別個のものであり、したがって個別の履行義務を表しているのか、それとも区別がなく、別個のバンドルが特定されるまで他の商品やサービスと組み合わされているのかを評価します。次に、会社が取引価格を決定します。これには通常、前払い金と、変動対価に関連する不確実性が解決されたときに認識される累積収益額に大きな逆転をもたらさないと当社が判断した変動対価が含まれます。次に、会社は各履行義務に取引価格を割り当て、各履行義務が履行されたとき、または各履行義務が満たされたときに、関連する収益を認識します。
会社の販売契約では、マイルストーンの達成または製品収益の一部が達成されたときに、追加の支払いを受ける権利がある場合があります。マイルストーンは一般的に、開発マイルストーン、規制マイルストーン、販売ベースのマイルストーンの3種類に分類されます。会社は、各マイルストーンまたは共有収益の支払いに関連する対価が、認識された収益の累積額が大幅に逆転する可能性がないかどうかを評価します。このしきい値を満たす金額は、最も可能性の高い金額法で取引価格に含まれますが、このしきい値を満たさない金額は、このしきい値に達するまで取引価格から除外されます。その後の各報告期間の終わりに、会社はマイルストーンとシェア収益の支払いによって計上された累積収益が大幅に逆転する確率を再評価し、必要に応じて、全体的な取引価格の見積もりを調整します。このような調整は累積的にキャッチアップベースで記録され、会社の要約連結営業報告書の収益と純利益（損失）と包括損失に影響します。通常、マイルストーン支払いと収益分配の支払いは、販売契約に関連する会社の履行義務が完了し、顧客が商品化プログラムの責任を引き受けた後に行われます。会社の履行義務が完了した後に達成されたマイルストーンまたは共有収益の支払いは、マイルストーンまたは分配収益の支払いが達成された期間の収益として認識されます。パフォーマンス期間中にマイルストーン支払いが達成された場合、その時点でパフォーマンスが完了した範囲でマイルストーン支払いが収益として認識され、残りは繰延収益として記録されます。
収益基準では、会社は取引価格を決定する上で重要な資金調達要素が存在するかどうかを評価する必要があります。会社は販売契約の開始時にこの評価を行います。顧客はサービスの代金を前払いで支払うため、通常、重要な資金調達要素はありません。さらに、将来の分配収益の支払いは、実質的に会社や顧客の管理下にはありません。
契約で約束された商品またはサービスを複合履行義務として長期的に計上すべきだと会社が判断した場合はいつでも、会社は履行義務が履行され、収益が計上される期間を決定します。収益は比例業績のいずれかを使用して認識されます
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目次
方法で、または時間が経つにつれて努力が均等に費やされる場合は直線的に。臨床試験における患者訪問の完了率が、パフォーマンスの尺度として使用されます。同社は、この測定方法が、サービスの移転と収益の認識を最もよく表していると考えています。取り決めの下で必要な努力のレベルと、会社が履行義務を履行すると予想される期間を決定するには、経営陣の重要な判断が必要です。履行義務が長期的に履行されたと会社が判断した場合、受け取った前払金は、最初に要約連結貸借対照表に繰延収益として記録されます。
特定の判断は、会社の収益認識方針の適用に影響します。たとえば、会社は短期（1年未満）と長期（1年以上）の繰延収益を、その収益がいつ計上されるかの最良の見積もりに基づいて記録します。この見積もりは会社の現在の事業計画に基づいており、将来計画が変更された場合、会社は今後12か月間の繰延収益額とは異なる金額を認識する可能性があります。
助成金収入
収入がいつ得られるかの判断は、それぞれの助成金の内容によって異なります。一般的に、助成金の収入は、助成金の条件に基づいて償還可能とみなされる費用について、費用が発生した期間に計上されます。助成金収入は、償還請求を提出した時点で支払わなければなりません。助成金収入の取引価格は、賞に基づいて発生した費用に基づいて異なります。
CIRM助成賞
Capricorは、CIRMアワードに基づく支払いを長期負債として計上しています。Capricorは、助成金の全額を認識するのではなく、元本が支払われるため、Cirmの助成金の支払いを負債と見なしています。Cirmが資金提供した研究プロジェクトを完了した後、授与期間の終了日後に、CapricorはCIRM賞を融資に転換する権利を有します。融資の条件は、調査段階や選挙が行われた時点での開発段階など、さまざまな要因に基づいて決定されます。2016年6月、CapricorはCIRMとローン選択契約を締結しました。これにより、CIRMとCapricorは、Capricorが助成金をローンに転換することを選択した場合、ローンの期間は該当するローン契約の締結日から最大5年間とすることに合意しました。ただし、ローンの満期日がCIRMアワードの付与日の10周年を超えないことを条件とします。。CapricorはCIRMによって授与された金額の一部または全部の返済を要求される場合があるため、会社はこの報奨を収入ではなく負債として計上しています。
研究開発費と未払金
研究開発費は主に、給与および関連する人件費、消耗品、臨床試験費用、患者治療費、研究所および製造施設の賃貸、コンサルティング料、製造のための人件費と備品、前臨床、臨床、製造のためのサービスプロバイダーの費用、ならびに知的財産権訴訟から生じる特定の法的費用、株式補償費用、および製品候補の設計、開発、テスト、強化に関連するその他の費用で構成されます。特定の資本化無形資産を除き、研究開発費は発生時に費用計上されます。
臨床試験およびその他の研究開発活動にかかる費用は、多数の臨床試験センターや受託研究機関（「CRO」）、臨床研究機関、研究所、コンサルタント、または試験に関連する活動を行うその他の臨床試験ベンダーとの契約に基づいて、受けたサービスと費やした労力の見積もりに基づいています。関連する契約は期間が大きく異なり、固定金額、実際に発生した費用に基づく変動金額、一定の限度額を上限とする金額、または固定額、変動額、上限金額の組み合わせの場合があります。活動レベルは、CROや他の臨床試験ベンダーとの緊密なコミュニケーションを通じて監視されます。これには、詳細な請求書やタスク完了のレビュー、予算額に対する費用の分析、承認された契約予算と支払いスケジュールに基づいて行われた作業の分析、実施するサービスの範囲の変更の認識などが含まれます。特定のCROや重要な臨床試験ベンダーは、個々の試験について、各四半期末に発生した費用の見積もりを提供していますが、請求はしていません。これらの見積もりは、必要に応じてCROまたはベンダーと検討して話し合い、関連期間の研究開発費に含まれます。臨床研究を実施する機関に被験者ごとに定期的に支払いを受ける臨床研究施設については、被験者のスクリーニングと登録に基づいて推定金額を算出します。
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四半期ごと。すべての見積もりは、後で請求される実際の金額とは大きく異なる場合があります。実際の金額は、関連するサービスが実施されてから数か月後に発生することがあります。
通常の業務では、製品候補の継続的な開発において、さまざまな研究開発活動を行うために第三者と契約します。これらの契約の金銭的条件は交渉の対象となり、契約ごとに異なり、支払いフローが不均一になる可能性があります。契約に基づく支払いは、特定のイベントの達成、患者の登録の成功、臨床試験の一部または同様の条件の完了などの要因によって異なります。発生主義制度の目的は、財務諸表の費用の記録を、実際に受けたサービスと費やした労力と一致させることです。そのため、臨床試験やその他の研究開発活動に関連する費用の発生額は、該当する契約に明記されている1つまたは複数のイベントの完了度に関する当社の見積もりに基づいて計上されます。
提示されたどの期間においても、見積もりの重要な変更に対する調整は認められていません。
株式ベースの報酬
当社の業績には、株式、ストックオプション、新株予約権の発行による現金以外の報酬費用が含まれます（該当する場合）。当社は、（i）2006年のストックオプションプラン、（ii）2012年の修正株式インセンティブプラン（2006年のストックオプションプランに取って代わった）、（iii）2012年の非従業員取締役ストックオプションプラン、（iv）2020年の株式インセンティブプラン、（v）2021年の株式インセンティブプランの5つのストックオプションプランに基づいて、従業員、取締役、コンサルタントにストックオプションを発行しました。現時点では、同社は2020年プランと2021年プランでのみオプションを発行しています。
私たちは、権利確定期間中に株式報酬の公正価値を費用負担します。より正確な価格データが入手できない場合は、Black-Scholesのオプション価格モデルを使用してストックオプションの公正価値を決定します。この評価モデルでは、計算に使用される変数について仮定と判断する必要があります。これらの変数と仮定には、付与されたオプションが発行されると予想される加重平均期間、当社の普通株式のボラティリティ、およびリスクフリー金利が含まれます。発生した時点で没収額を計上します。
当社が受領する商品またはサービスの対価として非従業員（コンサルタントを含む）に発行されるストックオプションまたはその他の株式証書は、発行された株式商品の公正価値に基づいて会計処理されます。ストックオプションの公正価値は、ブラック・ショールズのオプション価格モデルを使用して決定されます。会社は、付与日現在の非適格オプションの公正価値と、該当する権利確定期間における費用を計算します。
株式に基づく報奨の条件と権利確定スケジュールは、助成金の種類と被付与者の雇用状況によって異なります。一般的に、アワードは時間ベースの条件に基づいて権利が確定します。株式報酬費用は、必要に応じて、営業報告書および包括利益（損失）の一般管理費または研究開発費に含まれます。今後、現金以外の報酬費用が追加で計上される予定ですが、これは多額の金額になる可能性があります。
臨床試験費用
要約連結財務諸表を作成するプロセスの一環として、未払費用を見積もる必要があります。当社の臨床試験発生プロセスは、臨床試験の実施に関連するベンダー、コンサルタント、CRO、および臨床施設契約に基づく当社の義務から生じる費用を考慮して設計されています。これらの契約の金銭的条件は交渉の対象となります。交渉は契約ごとに異なり、その結果、そのような契約に基づいて当社に資材やサービスが提供される期間と一致しない支払いフローが生じる可能性があります。私たちの目的は、適切な費用をサービスが提供され、労力が費やされる期間とを一致させることで、適切な臨床試験費用を要約連結財務諸表に反映させることです。これらの費用は、患者の進行状況や治験のさまざまな側面のタイミングによって測定される試験の進捗状況に応じて計上します。私たちは、治験の進捗状況や完了状況、または完了したサービスについて、該当する担当者や外部のサービスプロバイダーとの話し合いを考慮に入れた財務モデルを通じて発生の見積もりを決定します。臨床試験の過程で、実際の結果が見積もりと異なる場合は、臨床費認識を調整します。当社は、その時点でわかっている事実と状況に基づいて、要約連結財務諸表の各貸借対照表の日付における未払費用を見積もります。私たちの臨床試験の発生額と前払い資産は、一部には依存しています。
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CROやその他の第三者ベンダーから適時かつ正確な報告を受けたとき。私たちの見積もりが実際に発生した金額と大きく異なるとは考えていませんが、実施されたサービスの状況とタイミングに関する当社の理解は、実施されたサービスの実際の状況とタイミングと比べて異なる場合があり、その結果、特定の期間において高すぎたり低すぎたりする金額が報告されることがあります。
最近発行された、または新たに採択された会計宣言
財務会計基準審議会（エマージング・イシューズ・タスクフォース、米国公認会計士協会、SECなど）が最近発表したその他の会計上の声明は、会社の現在または将来の連結財務諸表の提示または開示に重大な影響を及ぼさなかったか、またはもたらしたとは経営陣が考えていません。
アイテム 3.市場リスクに関する定量的および定性的な開示。
金利感度
金利の変動による市場リスクへの露出は、主に当社の有価証券と現金および現金同等物に関係しています。2023年6月30日現在、当社の現金、現金同等物、有価証券の公正価値は約3,780万ドルでした。さらに、2023年6月30日現在、Capricorの投資ポートフォリオは現金、現金同等物、有価証券に分類されており、これらは主に短期米国債、銀行貯蓄、当座預金を含むマネーマーケットファンドと銀行マネーマーケットで構成されていました。
当社の投資方針の目標は、格付けの高いクレジット発行会社に投資を行い、信用リスクの額を制限することです。私たちは、デフォルトリスクと市場リスクを制限することで、投資した資金の安全性と保全の可能性を高めることを目指しています。当社の投資は、金利の変動により市場リスクにさらされる可能性があり、それが当社の利息収入や投資の公正市場価値（もしあれば）に影響を与える可能性があります。私たちは、投資の継続的な評価を行うことで、このリスクを管理します。これまでの当社の投資は、もしあれば短期満期であったため、その帳簿価額は常に公正価値に近いものでした。私たちの方針は、信用度の高い証券に投資することでデフォルトリスクを軽減することであり、現在、金利リスクをヘッジしていません。主に短期満期の米国財務省証券に投資するという当社の方針により、当社の投資ポートフォリオの公正価値は、仮定の100ベーシスポイントの金利の増減によって大きな影響を受けることはないと考えています。
アイテム 4.統制と手続き。
私たちは、取引法に基づいてレポートで開示することが義務付けられている情報が、SECの規則と形式で指定された期間内に記録、処理、要約、報告され、そのような情報が蓄積され、必要に応じて最高経営責任者や最高財務責任者を含む経営陣に伝達されるように、開示管理と手続きを採用し、維持しています。開示管理と手順の設計と評価において、経営陣は、統制と手順がどれほどうまく設計され、運用されていても、望ましい統制目標の達成を完全に保証することはできないことを認識しています。
取引法の規則13a-15（b）および15d-15（b）で義務付けられているように、当社は、最高経営責任者や最高財務責任者を含む経営陣の監督と参加を得て、本レポートの対象期間の終了時点における開示管理と手続きの設計と運用の有効性について評価を実施しました。上記に基づいて、当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、このレポートの対象期間の終了時点で、当社の開示管理と手続きは妥当な保証レベルで有効であると結論付けました。
財務報告に関する内部統制の変更
2023年6月30日に終了した四半期に、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性がかなり高いと思われる変更はありませんでした。
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パート II — その他の情報
アイテム1。法的手続き。
私たちは、係争中の法的手続きには一切関与していません。
アイテム 1A.リスク要因。
2023年3月17日にSECに提出された2022年12月31日にSECに提出されたフォーム10-Kの年次報告書のパート1、項目1A「リスク要因」には、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しが、このフォーム10-Qの四半期報告書に記載された、または当社が随時提示する将来の見通しに関する記述で示唆されているものと大きく異なる原因となる重要なリスク要因が記載されています。2023年3月17日にSECに提出された2022年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書で以前に開示されたものから、当社のリスク要因に重大な変化はありません。
アイテム2。株式の未登録売却と収益の使用。
該当しません。
アイテム 3.シニア証券のデフォルトです。
該当しません。
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示。
該当しません。
アイテム 5.その他の情報。
[なし]。
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アイテム 6.展示品。
2.1 |
| 2007年8月15日付けのSMIプロダクツ社、ナイル・マージャー・サブ社、ナイル・セラピューティクス社（2007年8月17日にSECに提出されたフォーム8-Kの最新報告書の別紙2.1を参照して組み込まれています）間の合意と合併計画。 |
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2.2 | 2013年7月7日付けのナイル・セラピューティクス社、Bovet Merger Corp.、およびCapricor, Inc.（2013年7月9日にSECに提出されたフォーム8-Kの最新報告書の別紙2.1を参照して組み込まれています）の合併および再編に関する合意および計画。 | ||
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2.3 | 2013年9月27日付けのNile Therapeutics, Inc.、Bovet Merger Corp.、およびCapricor, Inc.間の契約および合併および再編計画の第1修正（2013年10月3日にSECに提出されたフォーム8-Kの最新の報告書の別紙2.1を参照して組み込まれました）。 | ||
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3.1 | 会社の設立証明書（2007年2月9日にSECに提出されたフォーム8-Kの会社の最新報告書の別紙3.1を参照して組み込まれています）。 | ||
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3.2 | 会社の設立証明書の修正証明書（2013年11月26日にSECに提出されたフォーム8-Kの会社の最新報告書の別紙3.1を参照して組み込まれています）。 | ||
| |||
3.3 | 会社の設立証明書の修正証明書（2019年6月4日にSECに提出されたフォーム8-Kの会社の最新報告書の別紙3.1を参照して組み込まれています）。 | ||
| |||
3.4 | 会社の細則（2020年8月25日にSECに提出されたフォーム8-Kの最新の報告書の別紙3.1を参照して組み込まれています）の修正および改訂されました。 | ||
31.1 | 首席執行役員の証明書。* | ||
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31.2 | 最高財務責任者の証明書。* | ||
| |||
32.1 | 2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に基づく最高執行責任者の認定。* | ||
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32.2 | 2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に基づく最高財務責任者の認定。* | ||
| |||
101 | インライン拡張可能なビジネス報告言語（iXBRL）でフォーマットされた、2023年6月30日までの四半期期間のフォーム10-Qの次の財務情報：（i）2023年6月30日および2022年12月31日現在の要約連結貸借対照表、（ii）要約連結損益計算書、（iii）株主資本の要約連結変動計算書、(iv) 要約連結キャッシュフロー計算書、および (v) 要約連結財務諸表の注記。* | ||
104 | 表紙インタラクティブデータファイル（インライン XBRL としてフォーマットされ、別紙101に含まれています） |
* ここに提出しました。
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署名
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
| カプリコー・セラピューティクス株式会社 | |
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日付：2023年8月8日 | 作成者: | /s/ リンダ・マルバン博士 |
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| リンダ・マルバン博士 |
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| 最高経営責任者 |
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| (最高執行役員) |
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日付：2023年8月8日 | 作成者: | /s/ アンソニー・J・バーグマン |
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| アンソニー・J・バーグマン |
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| 最高財務責任者 |
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| (最高財務会計責任者) |
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