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アストラゼネカ解約契約メンバー2023-06-300001437402ARDX: アストラゼネのカムメンバーARDX: アストラゼネカ解約契約メンバー2023-04-012023-06-300001437402ARDX: アストラゼネのカムメンバーARDX: アストラゼネカ解約契約メンバー2023-01-012023-06-300001437402ARDX: アストラゼネのカムメンバーARDX: アストラゼネカ解約契約メンバー2022-04-012022-06-300001437402ARDX: アストラゼネのカムメンバーARDX: アストラゼネカ解約契約メンバー2022-01-012022-06-300001437402ARDX: ライセンス契約策定日本での商業化流通メンバー2022-12-310001437402ARDX: ライセンス契約策定日本での商業化流通メンバー2021-12-310001437402ARDX: ライセンス契約策定日本での商業化流通メンバー2023-01-012023-06-300001437402ARDX: ライセンス契約策定日本での商業化流通メンバー2022-01-012022-06-300001437402ARDX: ライセンス契約策定日本での商業化流通メンバー2023-06-300001437402ARDX: ライセンス契約策定日本での商業化流通メンバー2022-06-300001437402米国会計基準:ライセンスメンバーARDX: ヘルスケア・ロイヤルティ・パートナーズ IVLP メンバー2022-06-012022-06-300001437402米国会計基準:ライセンスメンバーARDX: ヘルスケア・ロイヤルティ・パートナーズ IVLP メンバー2022-06-300001437402米国会計基準:ライセンスメンバーARDX: ヘルスケア・ロイヤルティ・パートナーズ IVLP メンバー2023-06-300001437402米国会計基準:ライセンスメンバーARDX: ヘルスケア・ロイヤルティ・パートナーズ IVLP メンバー2023-01-012023-06-300001437402ARDX: タームローン 2018 メンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員2018-05-310001437402ARDX: 2018年度の退会金メンバー2018-05-310001437402ARDX: タームローン2022メンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員2022-02-232022-02-230001437402ARDX: タームローン 2022B メンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員2022-02-230001437402米国会計基準：オーバーナイト・インデックス・スワップレート加盟国の担保オーバーナイト・ファイナンス・レートARDX: タームローン2022メンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員2022-02-232022-02-230001437402米国会計基準：オーバーナイト・インデックス・スワップレート加盟国の担保オーバーナイト・ファイナンス・レートARDX: タームローンメンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員2022-02-232022-02-230001437402ARDX: タームローン 2022B メンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員2022-02-232022-02-230001437402ARDX: タームローン2022メンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員2022-02-230001437402米国会計基準:支払可能貸付金会員ARDX: タームローン2022メンバー2022-02-230001437402米国会計基準:債務証書償還期間1メンバーARDX: タームローン2022メンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員2022-02-230001437402米国会計基準:債務証書償還期間2メンバーARDX: タームローン2022メンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員2022-02-230001437402US-GAAP: 債務証書償還期間3名様ARDX: タームローン2022メンバー米国会計基準:支払可能貸付金会員2022-02-230001437402ARDX: 2022年度の退会手続きメンバー2022-02-230001437402ARDX: 2022年度の退会手続きメンバー2022-02-232022-02-230001437402米国会計基準:支払可能貸付金会員ARDX: タームローン2022メンバー2022-02-232022-02-230001437402ARDX: 2018年度の退会金メンバー2023-06-300001437402ARDX: 2018年度の退会金メンバー2022-12-310001437402ARDX: 2018年度の退会金メンバー米国会計基準：フェアバリューインプットレベル3メンバー2023-06-300001437402ARDX: 2022年度の退会手続きメンバー2022-02-012022-02-280001437402ARDX: 2022年度の退会手続きメンバー2023-06-300001437402ARDX: 2022年度の退会手続きメンバー2022-12-310001437402ARDX: 2022年度の退会手続きメンバー米国会計基準：フェアバリューインプットレベル3メンバー2022-06-300001437402米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2022-12-310001437402米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2021-12-310001437402米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2023-01-012023-06-300001437402米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2022-01-012022-06-300001437402ARDX: 2018年度の退会金メンバー米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2023-01-012023-06-300001437402ARDX: 2018年度の退会金メンバー米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2022-01-012022-06-300001437402米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバーARDX: 2022年度の退会手続きメンバー2023-01-012023-06-300001437402米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバーARDX: 2022年度の退会手続きメンバー2022-01-012022-06-300001437402米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2023-06-300001437402米国会計基準:デリバティブ金融商品負債メンバー2022-06-300001437402SRT: 最低メンバー数ARDX: ファシリティフリーモントカリフォルニアメンバー2023-06-30UTR: 平方フィート0001437402ARDX: 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証券取引委員会
ワシントンDC 20549
フォーム10-Q
(マークワン)
| | | | | |
| ☒ | 1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書 |
四半期終了時 2023年6月30日
または
| | | | | |
| ☐ | 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書 |
からへの移行期間中
コミッションファイル番号: 001-36485
アーデリックス株式会社
(憲章に明記されている登録者の正確な名前)
| | | | | |
| デラウェア州 | 26-1303944 |
| (法人または組織の州またはその他の管轄区域) | (IRS雇用者識別番号) |
400 フィフスアベニュー, スイート 210, ウォルサム, マサチューセッツ02451
(主要執行機関の住所) (郵便番号)
(510) 745-1700
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条 (b) に従って登録された証券： | | | | | | | | | | | | | | |
| 各クラスのタイトル | | トレーディングシンボル | | 登録された各取引所の名前 |
| 普通株式、額面0.0001ドル | | ARX | | ナスダック・グローバル・マーケット |
登録者が、（1）1934年の証券取引法の第13条または第15条（d）で提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったよりも短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。はい ☒ いいえ☐
登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルの提出を求められたより短い期間）に、規則S-Tの規則405（本章の§232.405）に従って提出が義務付けられているすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。はい ☒ いいえ☐
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「優先申告者」、「小規模報告会社」、「新興成長企業」の定義を参照してください。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 大型加速フィルター | ☐ | | アクセラレーテッド・ファイラー | ☐ | |
| | | | | | |
| 非加速ファイラー | ☒ | | 小規模な報告会社 | ☒ | |
| | | | | | |
| | | | 新興成長企業 | ☐ | |
新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。 ☐登録者がシェル会社（取引法規則12b-2で定義されている）かどうかをチェックマークで示してください。はい☐ いいえ ☒
2023年7月28日現在の登録者の普通株式の発行済み株式数（1株あたり額面0.0001ドル）は 217,862,921.
将来の見通しに関する記述に関する注記
文脈上別段の定めがない限り、このForm 10-Qの四半期報告書では、「Ardelyx」、「私たち」、「当社」、「当社」という用語はArdelyx, Inc.を指します。
Form 10-Qのこの四半期報告書には、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。ここに記載されている歴史的事実の記述ではない記述は、将来の見通しに関する記述と見なすことができます。場合によっては、「目的」、「予測」、「想定」、「推定」、「可能」、「期限」、「見積もり」、「期待」、「目標」、「意図」、「可能性がある」、「計画」、「予測」、「可能性」、「位置づけ」、「求めている」、「すべき」などの用語で将来の見通しに関する記述を識別できます。」「ターゲット」、「意志」、「ould」、および将来の出来事や将来の傾向を予測または示す、またはこれらの用語や他の同等の用語の否定的な表現。これらの将来の見通しに関する記述には、以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。
•XPHOZAHの商品化のためのラベルの開発に対する私たちの期待と、そのようなラベルにはどのような表示が含まれるかについての私たちの信念。
•XPHOZAHの新薬申請（「NDA」）のFDA承認の可能性に関する私たちの期待は、
•XPHOZAHのNDAに関するFDA審査のタイミングに関する私たちの期待、および承認されれば、XPHOZAHの発売時期に関する現在の期待。
•XPHOZAHが、注射用または静脈内投与用の同等物を含まない他の経口ESRD関連薬がESRDプロスペクティブ支払いシステムにバンドルされているかどうか、またその場合、ESRDプロスペクティブ支払いシステムへのそのような導入が行われる方法（該当する移行期薬剤追加支払い調整（「TDAPA」）期間の長さやTDAPA期間中に利用できる追加支払額を含みます;
•現在の現金、現金同等物、短期投資、IBSRELA® の売却から生み出される現金、および承認された場合はXPHOZAHの売上、コラボレーションパートナーからの予想されるマイルストーン支払いの受領、ライセンス契約第2条に基づく日本のコラボレーションパートナーからの予想支払いの受領の可能性、追加の資金源、および現金の導入により、営業キャッシュフロー要件に対応する予定です。裁量支出を削減または延期するための保存活動;
•RDX013とRDX020に関する私たちの計画。
•経費、将来の収益、資本要件、追加資金の必要性、および追加資本調達能力の見積もり。そして
•「リスク要因」というキャプションが付いているものを含む、その他のリスクと不確実性。
これらの将来の見通しに関する記述は、主に、当社の事業および当社が事業を展開する業界に関する経営陣の現在の期待、見積もり、予測、予測、予測、および予測、および経営陣の信念と仮定に基づいており、これらの将来の見通しに関する記述は、将来の業績や発展を保証するものではなく、既知または未知のリスク、不確実性、および場合によっては制御できないその他の要因を含みます。実際の結果や条件が、これらやその他の将来の見通しに関する記述で予想されるものと異なる原因となる可能性のある要因には、「項目1A」でより詳細に説明されているものが含まれます。Form 10-Qのこの四半期報告書の「リスク要因」セクションやその他の箇所法律で義務付けられている場合を除き、将来新しい情報が利用可能になったとしても、将来の見通しに関する記述を公に更新する義務や、Form 10-Qのこの四半期報告書の日付以降に発生した出来事や進展を反映するように将来の見通しに関する記述を改訂する義務を負わないものとします。したがって、長期にわたって私たちが沈黙しているからといって、実際の出来事がそのような将来の見通しに関する記述で明示または暗示されているとおりに展開していると思い込んではいけません。
私たちの事業に関連する主なリスクの要約
当社の事業に影響を及ぼす主なリスクと不確実性には、以下が含まれます。
•私たちは創業以来多額の損失を被り、将来損失を被る可能性があるため、将来の存続可能性を評価することが困難です。財務諸表は継続企業ベースで作成されていますが、現在の現金、現金同等物、短期投資だけでは今後12か月の事業計画を達成するには不十分であり、継続企業として存続する能力にかなりの疑問が生じています。
•近い将来、米国でのIBSRELAの商業化に投資し、承認されれば米国でのXPHOZAHの準備と商品化を行うため、当面は追加の資金調達が必要になります。必要なときに許容できる条件で必要な資本にアクセスできない、あるいはまったく入手できないと、IBSRELAの商業化に向けた努力を減らしたり、承認された場合はXPHOZAHの商業化を制限したりせざるを得ない可能性があります。
•製品の販売から得られる収益は限られており、利益を上げることは決してないかもしれません。
•私たちはIBSRELAの商業化の成功に大きく依存しており、IBSRELAの市場での十分な受け入れを維持すること、IBSRELAの市場シェアを拡大すること、IBSRELAの十分な補償範囲と償還を確保すること、IBSRELAの製品販売から十分な収益を生み出すという保証はありません。
•XPHOZAHの規制当局の承認を求めています。私たちがそのような規制当局の承認を得ることができるという保証はありません。
•たとえXPHOZAHの規制当局の承認を得ることができたとしても、XPHOZAHが十分に受け入れられるという保証や、XPHOZAHの十分な補償と償還を確保できること、XPHOZAHの製品販売から十分な収益を生み出すという保証はありません。
•経口のみのESRD関連医薬品をESRD将来支払いシステム（「ESRD PPS」）に含めることをさらに遅らせるための立法上または規制上の措置が講じられない場合、XPHOZAHが承認されれば、2025年1月1日にESRD PPSの一部となり、パートDに基づいて個別に支払われることはなくなり、その結果、XPHOZZの販売から得られる可能性のある収益も AHはマイナスかつ重大な影響を受けます。
•IBSRELAおよび/または承認され商品化された場合、XPHOZAHは、望ましくない副作用を引き起こしたり、製品の商業的成功を制限するその他の特性を持つ可能性があります。
•新たに商品化された製品の第三者支払者の補償範囲と償還状況は不明です。IBSRELA、および承認された場合はXPHOZAHの適切な補償と払い戻しを取得または維持しないと、それらの製品のマーケティング能力が制限され、収益を生み出す能力が低下する可能性があります。
•IBSRELAとXPHOZAHの製造は、完全に第三者に頼っています。適用される規制要件を遵守できない、十分な原材料を調達できない、製造や流通が困難になる、その他の理由で需要を満たすのに十分な量を製造できない場合、当社のIBSRELAの商品化、および承認され商品化された場合はXPHOZAHの商品化、およびテナパノールの今後の開発努力は重大な損害を受ける可能性があります。
•ローンおよび担保契約に基づく債務に関連する契約により、当社の事業活動が制限される場合があり、債務不履行が発生した場合に未払いの債務の返済を求められる場合があり、これは当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
上記のリスク要因の概要は、以下の「リスク要因」というタイトルのセクションのリスク要因全文、および当社の連結財務諸表と関連注記を含むこの四半期報告書（当社の連結財務諸表および関連注記を含む）、および当社が米国証券取引委員会に提出するその他の文書に記載されているその他の情報と合わせて読む必要があります。私たちが直面しているリスクは、上記または以下にすべて説明されているリスクだけではありません。当社に正確に知られていない、または現在重要ではないと見なしている追加のリスクや不確実性も、当社の事業、財政状態、経営成績、将来の成長見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
商標に関する注意事項
アーデリックス®、イベレラ®、とXPHOZAH® アーデリックスの商標です。Form 10-Qのこの四半期報告書に記載されているその他の商標、商号、サービスマークはすべて、それぞれの所有者に帰属します。
アーデリックス株式会社
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| ページ |
第I部。財務情報 | |
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アイテム1。財務諸表: | 2 | |
要約貸借対照表（未監査） | 2 | |
要約営業報告書と包括損失（未監査） | 3 | |
株主資本の変動に関する要約計算書（未監査） | 4 | |
要約キャッシュフロー計算書（未監査） | 6 | |
要約財務諸表の注記（未監査） | 7 | |
アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析 | 20 | |
アイテム 3.市場リスクに関する定量的・質的開示 | 30 | |
アイテム 4.統制と手続き | 31 | |
| |
第二部その他の情報 | |
| |
アイテム 1.法的手続き | 32 | |
アイテム 1A.リスク要因 | 32 | |
アイテム 2.持分証券の未登録売却および収益の使用 | 69 | |
アイテム 3.シニア証券のデフォルト | 70 | |
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示 | 70 | |
アイテム 5.その他の情報 | 70 | |
アイテム 6.展示品 | 71 | |
署名 | 72 | |
パートI。財務情報
アイテム 1.財務諸表
アーデリックス株式会社
要約貸借対照表
（千単位、1株あたりの金額を除く）
| | | | | | | | | | | |
| 6月30日
2023 | | 12月31日
2022 |
| (未監査) | | |
| 資産 | | | |
| 流動資産: | | | |
| 現金および現金同等物 | $ | 30,058 | | | $ | 96,140 | |
| 短期投資 | 97,521 | | | 27,769 | |
| 売掛金 | 9,109 | | | 7,733 | |
| インベントリ | 7,617 | | | 3,282 | |
| プリペイド商業製造 | 13,166 | | | 13,567 | |
| 前払費用およびその他の流動資産 | 4,647 | | | 5,112 | |
| 流動資産合計 | 162,118 | | | 153,603 | |
| 在庫、非最新 | 40,295 | | | 25,064 | |
| 使用権資産 | 7,053 | | | 9,295 | |
| 資産および設備、純額 | 1,064 | | | 1,223 | |
| | | |
| その他の資産 | 673 | | | 881 | |
| 総資産 | $ | 211,203 | | | $ | 190,066 | |
| 負債と株主資本 | | | |
| 流動負債: | | | |
| 買掛金 | $ | 5,294 | | | $ | 10,859 | |
| 未払報酬と福利厚生 | 6,880 | | | 7,548 | |
| 長期債務の現在の部分 | 27,052 | | | 26,711 | |
| オペレーティング・リース負債の現在の部分 | 4,105 | | | 3,894 | |
| 繰延収益 | 5,959 | | | 4,211 | |
| 未払費用およびその他の流動負債 | 12,399 | | | 12,380 | |
| 流動負債合計 | 61,689 | | | 65,603 | |
| オペレーティング・リースの負債、当期分を差し引いたもの | 3,752 | | | 5,855 | |
| | | |
| 繰延収益、非流動収益 | 9,238 | | | 9,025 | |
| 将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務 | 13,191 | | | 11,254 | |
| その他の負債、非流動負債 | 172 | | | — | |
| 負債総額 | 88,042 | | | 91,737 | |
| コミットメントと不測の事態（注14） | | | |
| 株主資本: | | | |
優先株式、$0.0001額面価格; 5,000,000承認された株式。 いいえ2023年6月30日および2022年12月31日の時点でそれぞれ発行済株式と発行済み株式です。 | — | | | — | |
普通株式、$0.0001額面価格; 500,000,000株式と 300,000,000承認された株式。 217,862,921そして 198,575,0162023年6月30日および2022年12月31日の時点でそれぞれ発行済株式と発行済み株式です。 | 22 | | | 20 | |
| 追加払込資本 | 947,380 | | | 878,500 | |
| 累積赤字 | (824,031) | | | (780,137) | |
| その他の包括損失の累計 | (210) | | | (54) | |
| 株主資本の総額 | 123,161 | | | 98,329 | |
| 負債総額と株主資本 | $ | 211,203 | | | $ | 190,066 | |
添付の注記は、これらの要約財務諸表の不可欠な部分です。
アーデリックス株式会社
要約営業報告書と包括損失
(未監査)
（千単位、1株あたりの金額を除く）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日に終了した3か月間 | | 6月30日に終了した6か月間 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 収益: | | | | | | | |
| 製品売上高、純額 | $ | 18,309 | | | $ | 1,564 | | | $ | 29,664 | | | $ | 2,014 | |
| 製品供給収入 | 3,260 | | | 952 | | | 3,262 | | | 966 | |
| ライセンス収入 | 764 | | | 10 | | | 776 | | | 14 | |
| | | | | | | |
| 総収入 | 22,333 | | | 2,526 | | | 33,702 | | | 2,994 | |
| 売上原価: | | | | | | | |
| 売上原価 | 492 | | | 44 | | | 864 | | | 57 | |
| その他の収益コスト | 2,997 | | | 94 | | | 4,162 | | | 166 | |
| 商品の総販売コスト | 3,489 | | | 138 | | | 5,026 | | | 223 | |
| 営業経費: | | | | | | | |
| 研究開発 | 8,282 | | | 9,741 | | | 17,375 | | | 18,592 | |
| 販売、一般および管理 | 27,186 | | | 18,862 | | | 53,989 | | | 38,201 | |
| 営業費用の合計 | 35,468 | | | 28,603 | | | 71,364 | | | 56,793 | |
| 事業による損失 | (16,624) | | | (26,215) | | | (42,688) | | | (54,022) | |
| 支払利息 | (1,075) | | | (777) | | | (2,103) | | | (1,523) | |
| 将来のロイヤルティの売却に関連する現金以外の支払利息 | (968) | | | (10) | | | (1,937) | | | (10) | |
| その他の収益、純額 | 1,546 | | | 70 | | | 2,848 | | | 554 | |
| 所得税引当前損失 | (17,121) | | | (26,932) | | | (43,880) | | | (55,001) | |
| 所得税引当金 | — | | | 6 | | | 14 | | | 8 | |
| 純損失 | $ | (17,121) | | | $ | (26,938) | | | $ | (43,894) | | | $ | (55,009) | |
| 普通株式の1株当たりの純損失-基本および希薄化後 | $ | (0.08) | | | $ | (0.19) | | | $ | (0.21) | | | $ | (0.40) | |
| 1株当たりの純損失の計算に使用される株式-基本および希薄化後 | 214,951,127 | | | 145,544,372 | | | 211,009,029 | | | 138,279,945 | |
| 総合損失: | | | | | | | |
| 純損失 | $ | (17,121) | | | $ | (26,938) | | | $ | (43,894) | | | $ | (55,009) | |
| 売却可能有価証券の含み損失 | (190) | | | (21) | | | (156) | | | (103) | |
| 包括的損失 | $ | (17,311) | | | $ | (26,959) | | | $ | (44,050) | | | $ | (55,112) | |
添付の注記は、これらの要約財務諸表の不可欠な部分です。
アーデリックス株式会社
株主資本の変動に関する要約計算書
2023年6月30日および2022年6月30日に終了した3か月と6か月間
(未監査)
(千単位、株式を除く)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年6月30日までに終了した3か月間 |
| 普通株式 | | [追加]
支払い済み
資本 | | 累積
赤字 | | 累積
その他
包括的
収入 | | 合計
株主の
エクイティ |
| 株式 | | 金額 | | | | |
| 2023年3月31日現在の残高 | 214,462,050 | | | $ | 21 | | | $ | 932,330 | | | $ | (806,910) | | | $ | (20) | | | $ | 125,421 | |
| | | | | | | | | | | |
| サービス用普通株式の発行 | 86,095 | | | — | | | 337 | | | — | | | — | | | 337 | |
| オプション行使時の普通株式の発行 | 62,993 | | | — | | | 149 | | | — | | | — | | | 149 | |
| 譲渡制限付株式の権利確定時の普通株式の発行 | 215,301 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| | | | | | | | | | | |
| マーケットオファリングでの普通株式の発行 | 3,036,482 | | | 1 | | | 11,365 | | | — | | | — | | | 11,366 | |
| 株式報酬制度 | — | | | — | | | 3,199 | | | — | | | — | | | 3,199 | |
| 売却可能有価証券の含み損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | (190) | | | (190) | |
| 純損失 | — | | | — | | | — | | | (17,121) | | | — | | | (17,121) | |
| 2023年6月30日現在の残高 | 217,862,921 | | | $ | 22 | | | $ | 947,380 | | | $ | (824,031) | | | $ | (210) | | | $ | 123,161 | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年6月30日に終了した6か月間 |
| 普通株式 | | [追加]
支払い済み
資本 | | 累積
赤字 | | 累積
その他
包括的
収入 | | 合計
株主の
エクイティ |
| 株式 | | 金額 | | | | |
| 2022年12月31日現在の残高 | 198,575,016 | | | $ | 20 | | | $ | 878,500 | | | $ | (780,137) | | | $ | (54) | | | $ | 98,329 | |
| 従業員株式購入制度に基づく普通株式の発行 | 165,969 | | | — | | | 138 | | | — | | | — | | | 138 | |
| サービス用普通株式の発行 | 86,095 | | | — | | | 337 | | | — | | | — | | | 337 | |
| オプション行使時の普通株式の発行 | 98,994 | | | — | | | 211 | | | — | | | — | | | 211 | |
| 譲渡制限付株式の権利確定時の普通株式の発行 | 423,074 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| | | | | | | | | | | |
| マーケットオファリングでの普通株式の発行 | 18,513,773 | | | 2 | | | 62,083 | | | — | | | — | | | 62,085 | |
| 株式報酬制度 | — | | | — | | | 6,111 | | | — | | | — | | | 6,111 | |
| 売却可能有価証券の含み損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | (156) | | | (156) | |
| 純損失 | — | | | — | | | — | | | (43,894) | | | — | | | (43,894) | |
| 2023年6月30日現在の残高 | 217,862,921 | | | $ | 22 | | | $ | 947,380 | | | $ | (824,031) | | | $ | (210) | | | $ | 123,161 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年6月30日に終了した3か月間 |
| 普通株式 | | [追加]
支払い済み
資本 | | 累積
赤字 | | 累積
その他
包括的
収入 | | 合計
株主の
エクイティ |
| 株式 | | 金額 | | | | |
| 2022年3月31日現在の残高 | 136,330,360 | | | $ | 14 | | | $ | 805,265 | | | $ | (741,001) | | | $ | (88) | | | $ | 64,190 | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| 譲渡制限付株式の権利確定時の普通株式の発行 | 2,882,673 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| | | | | | | | | | | |
| マーケットオファリングでの普通株式の発行 | 14,584,801 | | | 1 | | | 12,556 | | | — | | | — | | | 12,557 | |
| 株式報酬制度 | — | | | — | | | 3,254 | | | — | | | — | | | 3,254 | |
| 売却可能有価証券の含み損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | (21) | | | (21) | |
| 純損失 | — | | | — | | | — | | | (26,938) | | | — | | | (26,938) | |
| 2022年6月30日現在の残高 | 153,797,834 | | | $ | 15 | | | $ | 821,075 | | | $ | (767,939) | | | $ | (109) | | | $ | 53,042 | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年6月30日に終了した6か月間 |
| 普通株式 | | [追加]
支払い済み
資本 | | 累積
赤字 | | 累積
その他
包括的
収入 | | 合計
株主の
エクイティ |
| 株式 | | 金額 | | | | |
| 2021年12月31日現在の残高 | 130,182,535 | | | $ | 13 | | | $ | 795,540 | | | $ | (712,930) | | | $ | (6) | | | $ | 82,617 | |
| 従業員株式購入制度に基づく普通株式の発行 | 127,100 | | | — | | | 83 | | | — | | | — | | | 83 | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| 譲渡制限付株式の権利確定時の普通株式の発行 | 2,996,142 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| | | | | | | | | | | |
| マーケットオファリングでの普通株式の発行 | 20,492,057 | | | 2 | | | 18,476 | | | — | | | — | | | 18,478 | |
| 株式報酬制度 | — | | | — | | | 6,976 | | | — | | | — | | | 6,976 | |
| 売却可能有価証券の含み損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | (103) | | | (103) | |
| 純損失 | — | | | — | | | — | | | (55,009) | | | — | | | (55,009) | |
| 2022年6月30日現在の残高 | 153,797,834 | | | $ | 15 | | | $ | 821,075 | | | $ | (767,939) | | | $ | (109) | | | $ | 53,042 | |
添付の注記は、これらの要約財務諸表の不可欠な部分です。
アーデリックス株式会社
要約キャッシュフロー計算書
(未監査)
(千単位)
| | | | | | | | | | | |
| 6月30日に終了した6か月間 |
| 2023 | | 2022 |
| 営業活動 | | | |
| 純損失 | $ | (43,894) | | | $ | (55,009) | |
| 純損失を営業活動に使用された純現金と調整するための調整： | | | |
| 減価償却費および償却費 | 639 | | | 738 | |
| 非現金リース費用 | 1,821 | | | 1,698 | |
| 株式報酬制度 | 6,111 | | | 6,976 | |
| 設備売却益 | — | | | (853) | |
| 非現金支払利息 | 2,090 | | | 151 | |
| その他、純額 | (521) | | | 136 |
| 営業資産および負債の変動： | | | |
| | | |
| 売掛金 | (1,376) | | | (5,121) | |
| インベントリ | (19,566) | | | (4,529) | |
| プリペイド商業製造 | 401 | | | (12,197) | |
| 前払費用およびその他の資産 | 817 | | | 1,848 | |
| 買掛金 | (5,565) | | | 17 | |
| 未払報酬と福利厚生 | (668) | | | 983 | |
| オペレーティングリース負債 | (1,892) | | | (1,692) | |
| 未払負債およびその他の負債 | 110 | | | 259 | |
| 繰延収益 | 1,961 | | | 7,694 | |
| 営業活動に使用された純現金 | (59,532) | | | (58,901) | |
| 投資活動 | | | |
| 投資の満期と償還による収入 | 19,250 | | | 42,300 | |
| 投資の購入 | (88,127) | | | (25,762) | |
| 不動産および設備の売却による収入 | — | | | 1,268 | |
| 資産および設備の購入 | (107) | | | — | |
| 投資活動によって提供された純現金（使用量） | (68,984) | | | 17,806 | |
| 資金調達活動 | | | |
| 2022年のローンからの収入、発行費用を差し引いたもの | — | | | 26,971 | |
| 2018年のローンの支払い、費用控除後 | — | | | (33,038) | |
| 将来のロイヤリティの売却による収入、発行費用を差し引いたもの | — | | | 9,581 | |
| | | |
| | | |
| | | |
| 市場募集での普通株式の発行による収入、発行費用を差し引いたもの | 62,085 | | | 18,478 | |
| 株式インセンティブおよび株式購入プランに基づく普通株式の発行による収入 | 349 | | | 83 | |
| | | |
| | | |
| 財務活動による純現金 | 62,434 | | | 22,075 | |
| 現金および現金同等物の純減少 | (66,082) | | | (19,020) | |
| 現金および現金同等物の期首残高 | 96,140 | | | 72,428 | |
| 現金および現金同等物の期末残高 | $ | 30,058 | | | $ | 53,408 | |
| キャッシュフロー情報の補足開示： | | | |
| 利息として支払われた現金 | $ | 1,757 | | | $ | 1,360 | |
| 所得税として支払われた現金 | $ | 19 | | | $ | 6 | |
| 現金以外の活動の補足開示： | | | |
| | | |
| サービス用普通株式の発行 | $ | 337 | | | $ | — | |
| 未払ローンの発行に関連するデリバティブの発行 | $ | — | | | $ | 375 | |
| | | |
添付の注記は、これらの要約財務諸表の不可欠な部分です。
アーデリックス株式会社.
要約財務諸表の注記
(未監査)
ノート 1. プレゼンテーションの構成と基礎
Ardelyx, Inc.（以下「当社」または「当社」）は、満たされていない重大な医療ニーズを満たす革新的でファーストインクラスの医薬品を発見、開発、商品化することを使命として設立されたバイオ医薬品企業です。私たちは、新しい生物学的メカニズムと経路を発見して、従来の全身的に吸収される医薬品で頻繁に遭遇する副作用や薬物間相互作用を最小限に抑える強力で効果的な治療法を開発するためのユニークで革新的なプラットフォームを開発しました。私たちが発見して開発した最初の分子は、ターゲットを絞った、ファーストインクラスの経口小分子療法であるテナパノールでした。IBSRELAブランドのTenapanorは、便秘を伴う過敏性腸症候群（「IBS-C」）の成人の治療薬として米国で承認されています。2023年5月17日、米国食品医薬品局（「FDA」）は、リン酸塩結合剤療法に対する反応が不十分または不耐性を示した透析中の慢性腎疾患（「CKD」）の成人患者の血清リンを管理するためのXPHOZAHというブランドのテナパノールの新薬申請（「NDA」）の再提出を承認しました。FDAは、2023年10月17日にNDAの審査のためのユーザー料金の目標日を設定しました。また、CKDおよび/または心不全、または高カリウム血症、または血清カリウム上昇を伴う成人患者向けの開発段階のアセットRDX013と、CKD患者の代謝性アシドーシス（重篤な電解質障害）の成人患者向けの発見段階のアセットであるRDX020もあります。
私たちは営業しています 一事業セグメント、つまりバイオ医薬品の開発と商品化です。
プレゼンテーションの基礎
これらの要約財務諸表は、米国で一般に認められている会計原則（「米国会計基準」）に従い、証券取引委員会（「SEC」）の中間報告の要件に従って作成されています。これらの規則や規制で許可されているとおり、米国会計基準で通常義務付けられている特定の脚注やその他の財務情報は、要約または省略されています。これらの要約財務諸表は、直近の年次財務諸表と同じ基準に基づいて作成されており、経営陣の見解では、提示された中間期間の財政状態、経営成績、株主資本の変動、およびキャッシュフローを公平に提示するために必要な通常の定期調整のみを含むすべての調整が反映されていると考えています。
添付の要約財務諸表および関連する財務情報は、2022年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書に含まれる監査済み財務諸表およびそれに関連する注記と併せて読む必要があります。2023年6月30日までの3か月と6か月の結果は、必ずしも2023年12月31日に終了する1年間またはその他の中間期間または将来の年度に予想される結果を示すものではありません。
見積もりの使用
米国会計基準に従って財務諸表を作成する場合、経営陣は財務諸表とそれに付随する注記に報告された金額に影響する見積もりと判断を下す必要があります。経営陣は、収益の計上に関する見積もり、臨床試験見越額、受託製造見越額、在庫の活用、資産と負債の公正価値、所得税、株式ベースの報酬に関するものを含め、継続的に見積もりを評価しています。経営陣の見積もりは、過去の経験や、経営陣がその状況下では合理的であると考えるその他のさまざまな市場固有かつ関連する仮定に基づいています。実際の結果は、これらの見積もりとは大きく異なる場合があります。
流動性
2023年6月30日の時点で、現金、現金同等物、および短期投資は約$でした127.6百万。2007年の創業以来、営業損失を被っており、2023年6月30日現在の累積赤字は$です824.0百万。現在の現金、現金同等物、短期投資だけでは、2023年8月2日にこれらの要約財務諸表が発行されてから今後12か月間の計画を満たすには不十分です。これらの要因から、これらの要約財務諸表の発行から1年間、継続企業として存続できるかどうかについて、大きな疑問が生じます。現在の現金、現金同等物および短期投資、IBSRELAの製品販売から生じる現金、承認された場合はXPHOZAHの販売から生じる現金、コラボレーションパートナーからの予定マイルストーン支払いの受領、ライセンス契約の第2条に基づく日本のコラボレーションパートナーからの予想支払いの受領の可能性、追加の資金源の追加、および実施を通じて、営業キャッシュフロー要件を満たす予定です。削減または延期すべき現金保存活動の裁量支出。
営業キャッシュフローの要件を満たすための私たちの努力が成功するという保証はありません。現在の現金、現金同等物、短期投資、および営業キャッシュフロー要件を満たす計画が、これらの財務諸表の発行後少なくとも今後12か月間、必要な支出や債務を履行するのに十分でない場合、当社の流動性、財政状態、および事業見通しは重大な影響を受けます。これらの財務諸表は継続企業ベースで作成されており、継続企業として存続できなくなった場合に必要となる可能性のある資産と負債の金額や分類の調整は含まれていません。
重要な会計方針の要約
当社の重要な会計方針は、Form 10-Kの年次報告書に含まれている、2022年12月31日に終了した会計年度の監査済み財務諸表の注記2に記載されています。2022年12月31日に終了した会計年度のForm 10-Kの年次報告書に以前に開示されているように、当社の重要な会計方針に重要な変更はありません。
最近の会計上の宣言
新しい会計宣言-最近採択されました
最新の年次報告書をForm 10-Kに提出した後、新しい会計申告書を採択していません。
まだ採択されていない最近の会計上の宣言
最近、さまざまな会計基準や解釈が発行されましたが、いずれも当社の財政状態、業務、またはキャッシュフローに重大な影響を与えるとは考えられていません。
ノート 2. 現金、現金同等物および投資
2023年6月30日および2022年12月31日の時点で、現金、現金同等物および短期投資に分類された有価証券は以下のとおりです（千単位）。
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| 2023年6月30日 |
| | | 未実現総額 | | |
| 償却コスト | | 利益 | | 損失 | | 公正価値 |
| 現金および現金同等物: | | | | | | | |
| 現金 | $ | 1,400 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 1,400 | |
| マネー・マーケット・ファンド | 28,658 | | | — | | | — | | | 28,658 | |
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| 現金および現金同等物の合計 | 30,058 | | | — | | | — | | | 30,058 | |
| 短期投資: | | | | | | | |
| コマーシャル・ペーパー | $ | 61,772 | | | $ | 1 | | | $ | (168) | | | $ | 61,605 | |
| 米国政府支援機関の債券 | 28,045 | | | 20 | | | (44) | | | 28,021 | |
| | | | | | | |
| 資産担保証券 | 7,914 | | | — | | | (19) | | | 7,895 | |
| 短期投資総額 | 97,731 | | | 21 | | | (231) | | | 97,521 | |
| 現金、現金同等物および投資の合計 | $ | 127,789 | | | $ | 21 | | | $ | (231) | | | $ | 127,579 | |
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| 2022年12月31日 |
| | | 未実現総額 | | |
| 償却コスト | | 利益 | | 損失 | | 公正価値 |
| 現金および現金同等物: | | | | | | | |
| 現金 | $ | 11,827 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 11,827 | |
| マネー・マーケット・ファンド | 84,313 | | | — | | | — | | | 84,313 | |
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| 現金および現金同等物の合計 | 96,140 | | | — | | | — | | | 96,140 | |
| 短期投資 | | | | | | | |
| コマーシャル・ペーパー | $ | 25,336 | | | $ | 6 | | | $ | (51) | | | $ | 25,291 | |
| 企業債券 | 1,000 | | | — | | | (1) | | | 999 | |
| 米国政府支援機関の債券 | 1,487 | | | — | | | (8) | | | 1,479 | |
| | | | | | | |
| 短期投資総額 | 27,823 | | | 6 | | | (60) | | | 27,769 | |
| | | | | | | |
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| 現金、現金同等物および投資の合計 | $ | 123,963 | | | $ | 6 | | | $ | (60) | | | $ | 123,909 | |
現金同等物は、購入時の当初の満期が3か月以下のマネーマーケットファンドで構成され、帳簿価額は公正価値の妥当な概算値です。私たちは現金を金融機関や商業機関の高品質証券に投資します。これらの有価証券は、容易に入手できる市場情報に基づく公正価値で取引され、未実現損益は、要約貸借対照表上の株主資本のその他の包括損失の累積に含まれます。有価証券の売却による実現損益の金額は、具体的な識別方法を用いて決定します。実現損益はわずかで、営業諸表の純利益と包括損失というその他の収益に含まれています。
2023年6月30日および2022年12月31日の時点で保有されているすべての短期売却可能有価証券の契約満期は 一年。当社の売却可能な有価証券は、定期的な減損審査の対象となります。公正価値が帳簿価よりも低い場合、債務担保は損なわれると考えられます。その場合は、投資をさらに見直して、一時的な減損以外にないかどうかを判断します。一時的な減損以外の投資を評価する際には、公正価値がコストベースを下回っている期間と程度、発行者の財政状態とその変化、売却意向、およびコストベースの回復前に投資を売却する必要があるかどうかなどの要素を検討します。投資が一時的な減損や信用損失の対象となっている場合以外は、運用明細書と包括的損失を公正価値に計上し、その価値を投資の新しいコストベースとして定めます。2023年6月30日と2022年12月31日現在の含み損は重要ではありませんでした。2023年6月30日と2022年12月31日の時点で、当社の売却可能な有価証券はいずれも一時的に減損されていないと判断しました。 いいえ投資は1年以上にわたって未実現損失の状態が続いていました。そのため、投資は満期まで、または公正価値の回復が予測されるまで保留される可能性が高いと考えています。
ノート 3. 公正価値測定
公正価値とは、測定日に市場参加者間で秩序ある取引が行われ、資産または負債の主要市場または最も有利な市場で資産または負債を移転するために支払われる交換価格（出口価格）として定義されます。公正価値の測定に使用される評価手法は、観察可能なインプットを最大限に活用し、観察不可能なインプットの使用を最小限に抑える必要があります。
評価手法へのインプットの3段階の階層を簡単にまとめると、次のようになります。
| | | | | |
レベル 1 — | 評価額は、同一の資産または負債の活発な市場における相場価格に基づいており、報告日時点で当社から容易に入手できます。 |
| |
レベル 2 — | 類似の資産または負債の相場価格、活発でない市場の相場価格、または資産または負債の実質的に全期間にわたって観察可能または観測可能な市場データによって裏付けられるその他のインプットなど、直接的または間接的に観察可能なレベル1以外のインプットに基づく評価。 |
| |
レベル 3 — | 市場データがほとんどまたはまったくない、観察不可能なインプットに基づく評価のため、独自の仮定を立てる必要があります。 |
次の表は、公正価値階層内のレベル別に定期的に測定または開示されている当社の金融資産と負債の公正価値（千単位）を示しています。
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| 2023年6月30日 |
| 合計
公正価値 | | レベル 1 | | レベル 2 | | レベル 3 |
| 資産: | | | | | | | |
| マネー・マーケット・ファンド | $ | 28,658 | | | $ | 28,658 | | | $ | — | | | $ | — | |
| コマーシャル・ペーパー | 61,605 | | | — | | | 61,605 | | | — | |
| 米国政府支援機関の債券 | 28,021 | | | — | | | 28,021 | | | — | |
| | | | | | | |
| 資産担保証券 | 7,895 | | | — | | | 7,895 | | | — | |
| | | | | | | |
| 合計 | $ | 126,179 | | | $ | 28,658 | | | $ | 97,521 | | | $ | — | |
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| 負債: | | | | | | | |
| 出口手数料のデリバティブ負債 | $ | 1,737 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 1,737 | |
| 合計 | $ | 1,737 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 1,737 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年12月31日 |
| 合計
公正価値 | | レベル 1 | | レベル 2 | | レベル 3 |
| 資産: | | | | | | | |
| マネー・マーケット・ファンド | $ | 84,313 | | | $ | 84,313 | | | $ | — | | | $ | — | |
| コマーシャル・ペーパー | 25,291 | | | — | | | 25,291 | | | — | |
| 企業債券 | 999 | | | — | | | 999 | | | — | |
| 米国政府支援機関の債券 | 1,479 | | | — | | | 1,479 | | | — | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 合計 | $ | 112,082 | | | $ | 84,313 | | | $ | 27,769 | | | $ | — | |
| | | | | | | |
| 負債: | | | | | | | |
| 出口手数料に対するデリバティブ負債 | $ | 1,656 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 1,656 | |
| 合計 | $ | 1,656 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 1,656 | |
活発な市場で相場価格が入手可能な場合、証券はレベル1に分類されます。マネーマーケットファンドはレベル1に分類されます。特定の証券の相場価格が入手できない場合は、ベンチマーク利回り、報告された取引、ブローカー/ディーラーの相場、発行体スプレッドを使用して公正価値を見積もります。米国政府支援機関債、米国財務省証券、社債、コマーシャルペーパー、資産担保証券をレベル2に分類しています。で定義され説明されているように、2018年の出口手数料や2022年の離脱手数料など、評価額、有価証券、デリバティブ負債へのインプットに関する活動が限定的であったり、透明性が低い場合 ノート 9.デリバティブ負債、はレベル3に分類されます。
現金同等物、短期投資、売掛金、前払費用、その他の流動資産、買掛金および未払費用の要約貸借対照表に反映されている帳簿価額は、短期的な性質上、2023年6月30日と2022年12月31日の両方の公正価値に近いものです。
ポートフォリオの未実現損失の評価を含む、予想信用損失モデルに基づく手続きに基づいて、有価証券の未実現損失は信用に起因しないと結論付けたため、 いいえtは、2023年6月30日および2022年12月31日の時点で、これらの証券の信用損失引当金を記録しました。
負債の公正価値
当社のタームローンファシリティに基づく未払い元本には、変動金利が適用されます。したがって、タームローンファシリティの帳簿価額は、2023年6月30日と2022年12月31日現在の公正価値に近いと考えています。見てください ノート 8.借用負債の公正価値を見積もるために使用されるレベル2のインプットの説明については。
将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ債務の帳簿価額は、2023年6月30日および2022年12月31日現在の公正価値の概算であり、将来のロイヤルティと商品化に関する現在の見積もりに基づいています
協和キリン株式会社（以下「協和キリン」）が契約期間中に当社に支払う予定のマイルストーンです。見てください ノート 7.将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務負債の公正価値を見積もるために使用されるレベル3のインプットの説明については。
ノート 4. インベントリ
2021年の第4四半期に在庫の資本化を開始し、その時点でIBSRELAを商品化する意向が固まり、IBSRELAの商業的発売の準備を開始しました。 2023年6月30日および2022年12月31日現在の在庫は次のとおりです（千単位）。
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| | 2023年6月30日 | | 2022年12月31日 |
| 原材料 | | $ | 22,783 | | | $ | 22,299 | |
| 作業中 | | 23,527 | | | 5,324 | |
| 完成品 | | 1,602 | | | 723 | |
| 合計 | | $ | 47,912 | | | $ | 28,346 | |
| 次のように報告されています。 | | | | |
| インベントリ | | $ | 7,617 | | | $ | 3,282 | |
| 在庫、非最新 | | 40,295 | | | 25,064 | |
| 合計 | | $ | 47,912 | | | $ | 28,346 | |
$のプリペイド商業製造13.2百万と $13.62023年6月30日と2022年12月31日現在、それぞれ100万件は、今後12か月以内に作業が開始される予定の製造注文に対するIBSRELAの製造について、サードパーティの委託製造組織への前払いでした。
ノート 5. 製品収益、純額
2019年9月にFDAから米国でのIBSRELAの販売承認を受けました。2022年3月に米国でIBSRELAの販売を開始しました。私たちは主に大手卸売業者、専門薬局、団体購買組織（「GPO」）（総称して「顧客」）を通じてIBSRELAを販売しています。その後、私たちの顧客は薬局や患者にIBSRELAを販売します。これとは別に、政府が義務付けるリベート、チャージバック、割引を提供する契約を第三者と締結します。製品販売による収益は、当社の履行義務が履行されたとき、つまりお客様が当社の製品の管理権を獲得したときに認識され、納品時に発生します。
2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、IBSRELAの純収益は$を記録しました18.3百万と $29.7それぞれ、百万。2022年6月30日までの3か月と6か月の間に、IBSRELAの純収益は$を記録しました1.6百万と $2.0それぞれ百万。
2023年6月30日および2022年6月30日に終了した3か月と6か月の間に、当社の製品収益の10％以上を占めた次の顧客からの収益（純額）は、次のとおりでした。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日に終了した3か月間 | | 6月30日に終了した6か月間 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| カーディナルヘルス | 22.4 | % | | 22.7 | % | | 22.3 | % | | 21.7 | % |
| AmeriSourceベルゲンドラッグコーポレーション | 21.1 | % | | 40.2 | % | | 21.3 | % | | 35.1 | % |
| マッケソンコーポレーション | 18.4 | % | | 24.6 | % | | 19.4 | % | | 22.5 | % |
| BioRidge Pharma、LLC | 20.0 | % | | — | % | | 19.0 | % | | — | % |
変動対価を構成する割引や手当の重要なカテゴリーごとの活動と期末準備金残高は、次のとおりです（千単位）。
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| 割引とチャージバック | | リベート、卸売業者、GPO手数料 | | 自己負担と返品 | | 合計 |
| 2022年12月31日現在の残高 | $ | 142 | | | $ | 1,444 | | | $ | 1,258 | | | $ | 2,844 | |
| 規定 | 1,978 | | | 5,724 | | | 5,272 | | | 12,974 | |
| クレジット/支払い | (1,782) | | | (4,325) | | | (3,864) | | | (9,971) | |
| 2023年6月30日現在の残高 | $ | 338 | | | $ | 2,843 | | | $ | 2,666 | | | $ | 5,847 | |
ノート 6. コラボレーションとライセンス契約
協和キリン株式会社（「協和キリン」）
2017年11月、私たちは協和キリンと独占ライセンス契約（「2017年協和キリン契約」）を締結しました。この契約に基づき、協和キリンに、がんを除く心臓腎疾患および状態の治療薬として、テナパノールを含む特定のNHE3阻害剤を日本で開発および商品化する独占ライセンスを付与しました。私たちは、日本国外でのテナパノールの権利を保有していました。また、上記以外の表示については、日本国内でもテナパノールの権利を保有していました。2017年の協和キリン契約に基づき、協和キリンは、日本で認可されたすべての適応症用のテナパノールの開発と商品化にかかるすべての費用を負担します。協和キリンが一定の条件下でテナパノール原薬を製造するオプションを行使できるという条件で、2017年の協和キリン契約の期間中、協和キリンが開発および商品化に使用するテナパノール原薬を供給する責任は当社にあります。2022年10月、テナパノール原薬の商業供給に関する両当事者の義務をさらに明確にするために、協和キリンと商業供給契約を締結しました（「2022年協和キリン供給契約」）。以下の「繰延収入」という見出しの下に詳述されているように、協和キリンから、協和キリンのニーズを満たすために使用されるテナパノール原薬の製造のための前払い金を受け取りました。
これらの取り決めは、会計基準更新（「ASU」）第2014-09号に従って評価しました。 顧客との契約（トピック606）および関連する修正（「ASC 606」）による収益 そして、契約相手である協和キリンは顧客であると結論付けました。2017年の協和キリン契約の条件に基づき、 $30.0数百万ドルの前払いライセンス料。契約締結時に収益として計上されていました。私たちの評価に基づいて、経営陣は、2017年の協和キリン契約の開始時に、ライセンスと製造供給サービスが重要な履行義務であると判断しました。そのため、履行義務はそれぞれ異なります。
2017年の協和キリン契約の条件に基づき、協和キリンは私たちにドルの前払いライセンス料を支払いました30.0百万。私たちは最大で受け取る資格があるかもしれません $55.0開発と規制のマイルストーンの合計は百万、そのうちドル20.02023年6月30日の時点で、100万ユーロが受領され、収益として認識されています。また、約¥を受け取る資格がある場合もあります8.5商業化のマイルストーンに10億ドル、つまり約ドル58.82023年6月30日の為替レートで100万ドル。また、費用の払い戻しに加えて、製品の供給にかかる妥当な諸経費と、契約期間中の純売上高に対するロイヤルティが支払われます。で説明したように ノート 7.将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務、2017年の協和キリン契約に基づいて当社が受け取る可能性のある将来のロイヤリティおよび商業マイルストーンの支払いは、ロイヤリティおよび販売マイルストーン利息取得契約に従って、ヘルスケアロイヤリティパートナーズIV、L.P. に送金されます。残りのマイルストーンの支払いに関連する変動対価は、2023年6月30日に完全に制限されました。
2022年4月、私たちは2017年の協和キリン協定の第2次改正（「2022年改正」）を締結しました。2022年の改正条項に基づき、私たちと協和キリンは、日本での高リン血症治療薬テナパノールの純売上高に対して協和キリンが支払うロイヤルティ率を引き下げることに合意しました。ロイヤルティ率は、日本での最初の商業販売から2年間、10桁台前半から2桁台前半に引き下げられ、残りのロイヤリティ期間は1桁台半ばに引き下げられます。で説明したように ノート 7.将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務、2017年の協和キリン契約に基づいて当社が受け取る可能性のある将来の商業マイルストーンとロイヤルティは、ロイヤルティおよびセールスマイルストーン利息取得契約に基づき、ヘルスケア・ロイヤルティ・パートナーズIV, L.P. に送金されます。ロイヤルティ率の引き下げの対価として、協和キリンは私たちに最大1ドルを追加で支払うことに同意しました40.0100万ドルで支払われます 二トランシェ。最初の支払いは、協和キリンがテナパノールの市販承認申請を日本の厚生労働省に提出した後に、2回目の支払い期限は、協和キリンが高リン血症のテナパノールを日本で上市するための規制当局の承認を受けた後です。
2022年10月、協和キリンは、透析中のCKDの成人患者の高リン血症の改善について、テナパノールに関するNDAを日本の厚生労働省に提出したことを発表しました。その結果、協和キリンから合計金額の支払いがなされました。35.0マイルストーンの支払いと2022年の修正に基づく支払いに100万ドル。これらの支払いは2022年の第4四半期に受領し、営業報告書にライセンス収益と包括損失として記録しました。ロイヤリティ率の引き下げに関連する残りの変動対価は、2023年6月30日に完全に制限されました。
2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、私たちは$を認識しました3.32017年の協和キリン契約に基づく100万の製品供給収入。2022年6月30日までの3か月と6か月の間に、私たちは$を認識しました952千ドルと9662017年の協和キリン契約に基づく製品供給収入のそれぞれ千ドルです。
上海復星製薬産業開発有限公司株式会社（「復星製薬」）
2017年12月、高リン血症とIBS-Cの両方に対するテナパノールの開発、商品化、販売について、復星製薬と独占ライセンス契約（「復星契約」）を締結しました。ASC 606に従ってこれらの取り決めを評価し、契約相手であるFosun Pharmaは顧客であると結論付けました。復星協定の条件に基づき、私たちは $12.0数百万ドルの前払いのライセンス料は、契約が締結されたときに収益として認識されました。私たちの評価に基づいて、ライセンスと製造供給サービスは契約開始時の重要な履行義務であり、そのため、それぞれの履行義務は異なると判断しました。
私たちは、最大で開発と商業化のマイルストーンを受け取る資格があるかもしれません $113.0百万、そのうち$3.02023年6月30日現在、100万円が受領され、収益として認識されています。また、費用の払い戻しに加えて、製品の供給にかかる妥当な諸経費、および10代半ばから10代半ばまでの純売上高に対する段階的なロイヤルティも支払われます。 20%。残りの開発マイルストーンの支払いに関連する変動対価は、2023年6月30日に完全に制限されました。
2023年7月、血液透析中の慢性腎臓病の成人患者の血清リンの管理を目的として、テナパノールのNDAが中国の国家医薬品局（「NMPA」）の医薬品評価センターによる審査に承認されたことを発表しました。この承認により、$がトリガーされます2.0Fosun契約の条件に基づく100万マイルストーンの支払いです。この支払いは2023年の第3四半期に受領し、それをライセンス収益として当社の要約運用明細書および包括損失に記録する予定です。
2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月と6か月の間に、私たちはFosun協定に基づく多額の収益を認識していませんでした。
ナイト・セラピューティクス株式会社（「ナイト」）
2018年3月、高リン血症とIBS-Cに対するテナパノールのカナダでの開発、商品化、販売について、ナイトセラピューティクス社と独占ライセンス契約（「ナイト契約」）を締結しました。ASC 606に従ってこの取り決めを評価し、契約相手であるナイトは顧客であると結論付けました。私たちの評価に基づいて、ライセンスと製造供給サービスは契約開始時の重要な履行義務であると判断しました。そのため、履行義務はそれぞれ異なります。
ナイト契約の条件に基づき、私たちは $2.32018年3月に100万ドルの返金不可の1回限りの前払いで、最大CAD相当の開発および商品化のマイルストーン支払いを追加で受け取る資格がある場合があります 22.2百万、またはおよそ16.72023年6月30日の為替レートで100万ドル、そのうち$は0.72023年6月30日の時点で、100万ユーロが受領され、収益として認識されています。また、契約期間中、一桁半ばから20代前半までのロイヤリティや、製造サービスの移転価格を受け取る資格があります。 残りの開発マイルストーンの支払いに関連する変動対価は、2023年6月30日に完全に制限されました。
2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月と6か月の間に、ナイト契約に基づく実質的な収益は確認されませんでした。
メティス・セラピューティクス株式会社（「MeTIS」）
2023年4月、私たちはMeTis Therapeutics Inc. と、Ardelyxがすべての治療分野を対象に発見および開発したTGR5アゴニスト化合物のポートフォリオの開発と商品化に関する独占的なワールドワイドライセンス契約（「MeTIS契約」）を締結しました。ASC 606に従ってこの取り決めを評価し、契約相手であるMETIsは顧客であると結論付けました。私たちの評価に基づいて、ライセンスは契約開始時の重要な履行義務であると判断しました。
経済産業省協定の条件に基づき、私たちは $0.82023年4月に100万円の返金不可の1回限りの前払いが支払われ、最大$相当の追加開発および商品化のマイルストーン支払いを受ける資格がある場合があります243.0百万。また、契約期間中、一桁半ばまでのロイヤリティを受け取る資格があります。 残りの開発と商業化のマイルストーンの支払いに関連する変動対価は、2023年6月30日に完全に制限されました。
2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、私たちは$を認識しました0.8経済産業省協定に基づく数百万のライセンス収入。
アストラゼネカAB（「アストラゼネカ」）
2015年6月、私たちはアストラゼネカと解約契約（「アストラゼネカ解約契約」）を締結しました。これに基づき、アストラゼネカ（i）の将来のロイヤルティをロイヤリティレートで支払うことに合意しました 10当社または当社のライセンシーによるテナパノールまたはその他のNHE3製品の純売上高の％、および（ii） 20Tenapanorやその他のNHE3製品の開発と商品化のライセンスを供与するか、その他の方法で権利を提供することを選択した場合に、新しいコラボレーションパートナーから受け取る非ロイヤルティ収益の割合（最大$まで）75.0(i) と (ii) の合計で百万です。2023年6月30日の時点で、現在までに合計すると、$を認識しています18.3百万ドルのうち75.0百万。これは、当社の要約営業報告書および包括損失にその他の収益原価として計上され、アストラゼネカに支払われた金額です16.4百万。2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、私たちは$を認識しました1.9百万と $3.0それぞれ100万ドル、アストラゼネカ解約契約に関連するその他の収益費用です。2022年6月30日までの3か月と6か月の間に、私たちは$を認識しました0.2百万と $0.3それぞれ100万ドル、アストラゼネカ解約契約に関連するその他の収益費用です。
繰延収益
次の表は、報告期間中の当社の繰延収益残高と非流動繰延収益残高の変化を示しています。これらはすべて、2017年の協和キリン契約に起因します（単位：千単位）。
| | | | | | | | | | | |
| 繰延収益-現在 | 2023 | | 2022 |
| 1月1日時点の残高 | $ | 4,211 | | | $ | — | |
| 期間中に収益として認識された金額を除く、受領した現金による増加 | 816 | | | — | |
| 今後12か月以内に計上される予定の、非流動額から再分類された金額による増加 | 3,265 | | | |
| | | |
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| | | |
| 現金が受領されていない期間に計上された収益による減少 | (2,333) | | | — | |
| 6月30日の残高 | $ | 5,959 | | | $ | — | |
| | | | | | | | | | | |
| 繰延収益-非経常収益 | 2023 | | 2022 |
| 1月1日時点の残高 | $ | 9,025 | | | $ | 4,727 | |
| 期間中に受け取った現金による増加 | 3,478 | | | 3,829 | |
| 現金がまだ受け取られていない請求金額が増える | — | | | 3,865 | |
| | | |
| 今後12か月以内に計上される予定の金額を現在の金額に再分類したことによる減少 | (3,265) | | | — | |
| | | |
| 6月30日の残高 | $ | 9,238 | | | $ | 12,421 | |
ノート 7. 将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務
2022年6月、私たちとヘルスケア・ロイヤルティ・パートナーズIV, L.P.（「HCR」）は、ロイヤルティおよびセールスマイルストーン利息取得契約（「HCR契約」）を締結しました。HCR契約の条件に基づき、HCRは私たちに最大$を支払うことに同意しました20.0協和キリンの高リン血症治療薬テナパノールの日本での純売上高に基づいて、協和キリンとの2017年のライセンス契約に基づいて受け取る可能性のあるロイヤルティの支払いと商業上のマイルストーンの支払い（総称して「ロイヤルティ利息の支払い」）と引き換えに100万ドル。ロイヤリティの利息支払いの売却の対価として、HCRは私たちに1ドルを支払いました10.0100万ドルの前払い、そして私たちは1ドルを受け取る資格があります5.0協和キリンが日本で高リン血症治療薬テナパノールを販売する規制当局の承認を受けたことに伴い、100万ドルの支払い、さらに1ドル5.0協和キリンの日本での純売上高が2025年末までに一定の年間目標水準を超えた場合、100万ドルの支払いとなります。
HCR契約は、両当事者の相互合意により終了するまで有効で、慣習的な表明と保証、慣習的な肯定的および否定的な契約が含まれています。これには、とりわけ、日本における特定の特許権の起訴、維持、防御、執行に関する要件、2017年の協和キリン契約に基づいて当社に支払うべきロイヤルティ利息の支払いを許可、免除、または削減する能力に関する制限が含まれます。ロイヤルティの利息支払いに関する先取特権、2017年の協和キリン契約または特定の特許、または2017年の協和キリン契約に記載されている分野および地域における特定の特許の販売、ライセンスまたは譲渡のため。
さらに、HCR契約には慣習的な債務不履行事象が含まれており、債務不履行の結果としてHCRおよび関連当事者が被った損失について、特定の責任限度額を条件として、HCRに対して補償義務を負う場合があります。HCR契約では、とりわけ、HCR契約に含まれる表明や保証のいずれかがすべての重要な点で真実かつ正確ではないことが判明した場合、債務不履行が発生します。HCR契約が締結された時点で、特定の違反に関して指定された是正期間を条件として、当社が2017年の協和キリン規則に違反または不履行に陥っています。ロイヤルティの利息の支払いに重大な悪影響を及ぼす可能性のあるあらゆる方法での契約、利息の終了の発生2017年に協和キリンと契約した場合、または当社または当社の資産が破産手続きなどの特定の法的手続きの対象になったり、期日が来ても債務を返済できなくなったりします。
ドルを受け取りました10.02022年6月にHCRから100万ドルの前払い金を受け取り、それを将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務（「繰延ロイヤルティ義務」）として貸借対照表に記録しました。2017年の協和キリン契約に基づく継続的な製造義務により、収益は帰属債務として計上されるため、この契約に基づいて受け取ったロイヤルティは、現金以外のロイヤルティ収益として計上されます。現金以外の支払利息は、HCR契約の全期間にわたって、協和キリンから受け取る将来のロイヤルティ支払いの推定金額と時期から導き出される帰結利率に基づく実効利息方式で計上されます。売却の一環として、約$の費用が発生しました0.4数百万ドルの取引費用。これは、繰延ロイヤルティ債務とともに、HCR契約の推定期間にわたって、実効利息法を用いて現金以外の利息費用に償却されます。将来のロイヤリティは協和キリンから当社に送金され、その後当社からHCRに送金されるため、繰延されたロイヤリティ債務の残高は、HCR契約の存続期間にわたって実質的に返済されます。繰延ロイヤルティ債務の公正価値に重大な影響を与える可能性のある要因はいくつかあります。このような要因には、2017年の協和キリン契約に基づいて協和キリンから将来支払われる可能性のある金額と時期、治療基準の変更、競合製品の導入、製造またはその他の遅延、知的財産問題、政府の保健当局が医薬品の使用を制限する結果となる有害事象、HCRに送金されるロイヤリティの支払いに伴う為替レートの大幅な変動などが含まれますが、これらに限定されません。米ドルですが、商品の基礎となる売上は協和キリンは日本円で製造されています。また、協和キリンからのロイヤルティの支払いが減額される可能性のある出来事や状況は、当社の管理下にはなく、その結果、繰延ロイヤルティ債務の存続期間にわたって、現金以外のロイヤルティ収入と現金以外の支払利息が減少します。協和キリンからの推定ロイヤリティ支払い額を定期的に評価し、支払いの金額や時期が当初の見積もりと大きく異なる場合は、帰属金利とそれに関連する繰延ロイヤルティ債務の償却を見込んで調整します。2023年6月30日現在、負債の償却に使用される当社の実効金利は 34.4%.
2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、私たちは約$を認識しました1.0百万と $1.9繰延ロイヤルティ債務に関連する現金以外の支払利息がそれぞれ100万です。2022年6月30日までの3か月と6か月の間に、私たちは じゃない繰延ロイヤルティ義務に関連する現金以外の支払利息の相当額を認識します。2023年6月30日の時点で、私たちは受け取りました いいえ協和キリンからのロイヤルティの支払い、したがって繰延ロイヤルティ債務の減額はまだ始まっていません。
ノート 8. 借用
ソーラーキャピタルとウエスタンアライアンスの銀行ローン契約
2018年5月、私たちはソーラーキャピタル株式会社およびウエスタンアライアンス銀行（総称して「2018年の貸し手」）と融資および担保契約（2020年10月9日、2021年3月1日、2021年5月5日、2021年7月29日に改正）（「2018年ローン契約」）を締結しました。2018年のローン契約では、最大$の融資ファシリティが規定されていました50.0満期日が2022年11月1日で、100万ドルです（「2018年のローン」）。下記のとおり、2022年のローンの締切日の時点で、私たちは$を借りています25.02018年のローンからの100万ドルの元本の支払い。その時点で全額返済しました。
で説明したように ノート 9.デリバティブ負債、2018年のローン契約の締結に関連して、私たちは契約を締結し、それに基づいてドルを支払うことに合意しました1.5特定の条件の発生時に100万ドルの現金（「2018年の離脱手数料」）。2022年2月に2018年のローンを全額返済した後も、2018年の出口手数料に対する当社の債務は未払いのままです。
一眼レフ・インベストメント・コーポレーションの融資契約
2022年2月23日（「締切日」）に、担保代理人（「代理人」）としてのSLRインベストメントコーポレーションと、2022年ローン契約に記載されている貸し手（総称して「2022年の貸し手」）とローンおよび担保契約（「2022年ローン契約」）を締結しました。その後、2022年のローン契約は2022年8月1日と2023年2月9日に修正されました。ローンの修正は2022年のローン契約の変更であり、それに応じて会計処理が行われていると結論付けました。改正された2022年のローン契約では、ドル付きのシニア担保付ローンファシリティが規定されています27.5締切日に100万ドル（「タームAローン」）の資金と追加の金額22.52023年12月20日以前に借りることができる100万ドル。（i）2023年11月30日までにXPHOZAHのNDAについてFDAの承認を受け、（ii）2022年ローン契約に記載されている特定の製品収益マイルストーン目標（「タームBローン」、および総称して、タームAローンとタームBローン、「2022年ローン」）を達成したことが条件です。2022年のタームAローンの資金は、2018年の貸し手への2018年のローンの返済に使用されました。2022年のローンの満期日は2027年3月1日です。
修正後の2022年ローンに基づく借入金は、年利の変動金利で 7.95% と (a) 1% の大きい方を加算します (1.00年間%) と (b) (i) 0.022% と (ii) CMEタームSOFR管理者がCMEタームSOFR管理者のウェブサイトで公表した1か月のCMEタームSOFR参考レート。私たちは、2022年ローンの利息のみの支払いを2024年3月31日まで行うことができます。2023年11月30日以前にXPHOZAHのNDAについてFDAの承認を受けた場合、または2023年に定められた純製品収益の基準額に達した場合、その期限は2025年3月31日まで延長されます。したがって、2024年4月1日または2025年4月1日から、毎月の利息の支払いに加えて、2022年ローンの返済を、毎月均等に元本を分割して支払う必要があります 36数ヶ月または 24それぞれ3ヶ月。私たちはドルを支払う義務がありました0.2タームAローンの終了時に100万ドル、そして私たちは$を支払う義務があります0.1（i）タームBローンの資金調達日、（ii）2023年12月20日、および（iii）2023年12月20日以前のタームAローンの前払い、借り換え、代替、または交換のうちいずれか早い方に100万ドル。私たちは、次の金額の最終料金を支払う義務があります 4.95満期日、2022年ローンの加速、および2022年ローンの前払い、借り換え、代替、または交換のいずれか早い時期に融資された2022年ローンの当初の元本総額の％。当社は、（i）の前払いプレミアムを条件として、2022年ローンの未払い残高を自発的に前払いすることができます。 3締切日の前または1周年に前払いした場合の2022年ローンの未払い元本の％（ii） 2締切日の1周年以降から締切日の2周年までの間に前払いした場合の2022年ローンの未払い元本の％、または（iii） 1締切日の2周年以降で満期日より前に前払いの場合の、2022年ローンの未払い元本の％。2022年のローンは、知的財産やその他の慣習的な例外を除き、実質的にすべての資産によって担保されています。さらに、2022年のローンに関連して、次の金額の出口手数料を支払うという契約を締結しました。 22022年の融資のうち、融資された割合（「2022年の終了手数料」）。で説明したように ノート 9.デリバティブ負債、2022年のローンに関連して、次の金額の出口手数料を支払うことに合意した契約を締結しました。 22022年の融資のうち、融資された割合（「2022年の終了手数料」）。2022年のローンの前払いまたは終了にかかわらず、2022年の終了手数料は失効します 10締切日から数年後。
2022年のローン契約には、慣習的な表明と保証、および慣習的な肯定的および否定的な契約が含まれています。これには、とりわけ、財務報告と保険に関する要件、当社の事業または財産の処分、事業内容の変更、清算または解散、支配権の変更の締結、他の企業との合併または統合、または資本金の全部または実質的にすべての取得に関する制限が含まれますまたは別の企業の財産、追加の負債を発生させるため、当社に対する先取特権を得るため財産。資本金のみで支払われる配当金以外の資本株式に対する配当またはその他の分配金の支払い、または資本金の償還のため。私たちは、現金および現金同等物が80パーセント未満にならないようにすることに合意しました（80過去6年間に計算された、商品の販売による純収益がある期間の2022年タームローン未払い残高のうち、%）（6）月単位で、毎月テストしたところ、60パーセント未満です（602022年のローン未払い残高の％（％）。
さらに、2022年のローン契約には慣習的な債務不履行事由が含まれているため、エージェントは2022年のローン契約に基づく当社の負債を直ちに支払期日とし、当社および2022年のタームローンを担保する担保に対して、当社の現金を含む救済措置を講じることができます。2022年のローン契約では、とりわけ、当社が2022年のローン契約に基づく支払いを怠った場合、2022年のローン契約に基づく契約のいずれかに違反した場合、特定の違反に関して指定された是正期間を条件として、特定の貸し手が重大な不利な変化が発生したと判断した場合、当社または当社の資産が破産手続きなどの特定の法的手続きの対象となった場合に、債務不履行が発生します。期日が来ても債務を返済できない、または所有者が許可する第三者との契約を履行しなかった場合そのような債務の満期を早めるための債務、または私たちに重大な不利な変化をもたらす可能性のある債務。債務不履行事由の発生時および存続期間中、追加の債務不履行金利は次のようになります 4年率率は、2022年のローン契約に基づいて支払うべきすべての債務に適用されます。当社は、2022年のローン残高を2023年6月30日現在の流動負債に分類しました。これは、当社が継続して事業を継続できるかどうかについて大きな疑念があると判断したためです。 ノート 1.構成とプレゼンテーションの基礎:流動性そして、2022年のローン契約に基づく重要な不利な変更条項は、私たちの管理下にはないという私たちの評価です。これらの要約財務諸表の発行日時点で、貸し手は重要な不利変更条項を発動していません。
2023年6月30日現在、利息の支払いと2022年の最終手数料を除く、2022年のローンに関連する当社の将来の支払い義務は次のとおりです（千単位）。
| | | | | |
| 返済義務総額 | $ | 28,861 | |
| 控除：未償却割引および債務発行費用 | (1,280) | |
| 控除:最終手数料の未加算額 | (529) | |
| 長期債務 | 27,052 | |
| 控除：長期債務の現在の割合 | (27,052) | |
| 長期債務、当期分を差し引いたもの | $ | — | |
ノート 9.デリバティブ負債
2018年の出口手数料
2018年5月、2018年のローン契約の締結に関連して、私たちは$を支払うことに合意した契約を締結しました1.5会社に関する支配権変更取引、または（i）XPHOZAHのFDA承認と（ii）2019年9月12日に取得したIBSRELAのFDA承認（「2018年の出口手数料契約」）の両方を取得した場合、100万の現金（「2018年の出口手数料」）。2018年のローンの2022年2月の前払いにかかわらず、2018年の終了手数料を支払う当社の義務は、2028年5月16日に失効します。2018年の出口手数料は独立したデリバティブであり、定期的に公正価値で会計処理されるべきであると結論付けました。2018年の出口手数料の推定公正価値は、デリバティブ負債として記録され、添付の要約貸借対照表の未払費用およびその他の流動負債に含まれています。2023年6月30日と2022年12月31日の時点で、2018年の出口手数料の推定公正価値は $でした1.3百万と $1.2それぞれ百万。
デリバティブ負債の公正価値は、割引キャッシュフロー分析を用いて決定され、当社の評価では観察不可能なインプットが多かったため、公正価値階層内のレベル3の指標として分類されています。具体的には、デリバティブ商品の推定公正価値の計算に含まれる主な前提は次のとおりです。(i) 潜在的なドルが出る確率とタイミングの両方を推定した結果1.5FDAの承認により、ソーラーキャピタル社とウエスタンアライアンス銀行に100万ドルの支払いが行われました。(ii) 現在のLIBORで調整された、当社の推定負債コストから導き出された割引率。一般的に、発生確率が高くなったり下がったりすると、デリバティブ商品の公正価値の測定に方向的に似た影響が生じ、 10% 増加 (減少)、100% を超えないようにしてください。発生確率では、1ドル以下の公正価値の変動になります0.1百万。
2022年の出口手数料
2022年2月、2022年のローン契約の締結に関連して、私たちは契約を締結しました。これにより、次の金額の出口手数料を支払うことに合意しました 2(i) 支配権の変更取引、または (ii) 当社による1ドル以上の製品の販売による純収益の達成時に、調達された2022年ローンの割合 (「2022年の終了手数料」)100.0百万。6か月単位で測定され（「収益マイルストーン」）、毎月末にテストされます。2022年のローンの前払いまたは終了にかかわらず、2022年の終了手数料は2032年2月23日に失効します。2022年の出口手数料は独立したデリバティブであり、定期的に公正価値で会計処理されるべきであると結論付けました。2022年の出口手数料の推定公正価値は、デリバティブ負債として記録され、添付の要約貸借対照表の未払費用およびその他の流動負債に含まれています。2023年6月30日と2022年12月31日の時点で、2022年の出口手数料の推定公正価値は $でした0.5百万と $0.4それぞれ百万。
デリバティブ負債の公正価値は、割引キャッシュフロー分析を用いて決定され、当社の評価では観察不可能なインプットが多かったため、公正価値階層内のレベル3の指標として分類されています。具体的には、2022年のデリバティブ負債の推定公正価値の計算に含まれる主な前提条件には、(i) 収益マイルストーンを達成する確率と時期の両方に関する当社の推定、(ii) タームBローンの資金調達の可能性と時期が含まれます。これは、(a) 11月30日までに透析中のCKD患者の血清リン規制に関するNDAがFDAに承認されることに依存します。2023年、および (b) 特定の製品収益マイルストーン目標の達成。一般的に、発生確率が高くなったり下がったりすると、デリバティブ負債の公正価値の測定に方向的に同様の影響が生じ、 10発生確率が%増加（減少）しても、実質的な公正価値の変動にはなりません。
公正価値階層のレベル3に含まれる定期測定の公正価値の変動は、2023年6月30日および2022年6月30日までの6か月間のその他の利益、純損益として表され、次のようになりました（千単位）。
| | | | | | | | | | | |
| 2023 | | 2022 |
| 1月1日時点の残高 | $ | 1,656 | | | $ | 698 | |
| 2022年の退出手数料を公正価格にて追加 | — | | | 375 | |
| 推定公正価値の変化： | | | |
| 2018年の出口手数料 | 78 | | | (29) | |
| 2022年の出口手数料 | 3 | | | 47 | |
| 6月30日の残高 | $ | 1,737 | | | $ | 1,091 | |
ノート10。 リース
私たちのリースはすべてオペレーティングリースで、それぞれ慣習的な家賃エスカレーション条項が含まれています。一部のリースには、リースと非リースの両方の要素があります。私たちは、個々のリース要素と、そのリース要素に関連する非リース要素を、すべての種類の原資産について単一のリース要素として会計処理することを選択しました。
次の表は、当社の要約貸借対照表に記載されている施設リースの追加情報（千ドル）を示しています。
| | | | | | | | | | | |
| ファシリティ | 2023年6月30日 | | 2022年12月31日 |
| 使用権資産 | $ | 7,053 | | $ | 9,295 |
| | | |
| リース負債の現在の部分 | 4,105 | | 3,894 |
| オペレーティング・リースの負債、当期分を差し引いたもの | 3,752 | | 5,855 |
| 合計 | $ | 7,857 | | $ | 9,749 |
| | | |
| 加重平均残り寿命 (年) | 2.0 | | 2.4 |
| 加重平均割引率 | 6.8 | % | | 6.8 | % |
要約営業報告書の営業費用と包括損失に含まれるリース費用は次のとおりです（千単位）。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日に終了した3か月間 | | 6月30日に終了した6か月間 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| オペレーティングリース費用 | $ | 1,064 | | | $ | 1,064 | | | $ | 2,128 | | | $ | 2,128 | |
| オペレーティングリースに支払った現金 | $ | 1,100 | | | $ | 1,064 | | | $ | 2,198 | | | $ | 2,122 | |
次の表は、2023年6月30日現在のオペレーティングリース負債の割引前の現金支払い義務（千単位）をまとめたものです。
| | | | | |
| 2023年の残りの期間 | $ | 2,242 | |
| 2024 | 4,589 | |
| 2025 | 1,321 | |
| 2026 | 252 | |
| |
| その後 | — | |
| 割引なしのオペレーティングリース支払い総額 | 8,404 | |
| 帰属、支払利息 | (547) | |
| オペレーティングリース負債総額 | 7,857 | |
| 控除：オペレーティングリース負債の現在の割合 | (4,105) | |
| オペレーティング・リースの負債、当期分を差し引いたもの | $ | 3,752 | |
2023年3月、私たちはChronus Health, Inc. (以下「クロナス」) とサブリース契約 (「サブリース」) を締結しました。サブリースにより、Chronusはカリフォルニア州フリーモントにある当社の施設のスペースの一部を使用することができます。2008年9月に開始した個別のヘッドリースのもとで、別の取引相手から施設をリースしています。スペースの追加やリース期間の2025年3月までの延長のために何度も修正されています。私たちはクロナスにおよそサブリースしました 21,644の平方フィートの 72,500平方フィートの建物の内部スペース、それに対応する外部サポートスペースと駐車場。サブリースの期間は、2025年2月1日に満了します。
サブリースに従い、総額$の長期資産の減損を確認しました0.42023年3月31日に終了した3か月間に100万ドル。これは主にフリーモント施設の利用権資産の減損によるものでした。サブリースは2023年4月に開始され、私たちは$を認識しました0.2百万と $0.32023年6月30日までの3か月と6か月間のサブリースによる収益はそれぞれ100万でした。
ノート 11. 株主資本
アット・ザ・マーケット・オファリング契約
2021年8月、当社は、2020年7月に提出された登録届出書に基づき、当社による最大総募集価格1ドルまでの募集、発行、および売却について、追加の目論見書補足を提出しました。150.0当社がジェフリーズと締結した売買契約（「2021年の公開市場販売契約」）に基づいて、随時発行および売却する権限を与えられた100万株の普通株で、これに基づいて当社は随時最大$を売却しました150.0ジェフリーズを通じた当社の普通株式の100万株。2021年の公開市場販売契約に基づき、当社の販売代理店であるジェフリーズは、最大で以下の手数料を受け取りました 32021年の公開市場売却契約に基づいて売却された普通株式の総売却価格の％。2023年3月の時点で、私たちは合計販売しました 95.2100万株で、最大総収入は$でした150.02021年の公開市場販売契約に基づく100万ドル。
2023年1月、2023年1月に発効するフォームS-3登録届出書（「2023年登録届出書」）を提出しました。これには、（i）当社による最大総募集価格1ドルまでの募集、発行、および売却に関する基本目論見書が含まれています250.0100万株の当社の普通株式、優先株式、負債証券、新株予約権および/またはユニット、および/または単元を随時1件以上の募集、発行、売却するための目論見書補足150.0Jefferies LLC（「ジェフリーズ」）との売買契約（「ジェフリーズ」）に基づき、「市場に出回っている商品」（「2023年公開市場販売契約」）に基づいて随時発行および売却される可能性のある100万株の普通株式。2023年の公開市場販売契約に基づき、ジェフリーズは販売代理店として、最大で以下の手数料を受け取る場合があります 3.02023年の公開市場販売契約に基づいて売却された普通株式の総売却価格の％。2023年6月30日までの3か月間に、2023年の公開市場販売契約に基づく販売を完了し、その結果 3.0当社の普通株式100万株と総収入$の領収書11.6加重平均販売価格は約$で100万3.83一株あたり。
ノート 12. 株式インセンティブプラン
株式ベースの報酬
ストックオプション、制限付株式ユニット（「RSU」）、および当社の従業員株式購入プログラム（「ESPP」）に計上される株式ベースの報酬費用は、当社の要約営業報告書および包括損失の営業費用として以下の通り（千単位）に記録されます。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日に終了した3か月間 | | 6月30日に終了した6か月間 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 販売、一般および管理 | $ | 2,303 | | | $ | 2,220 | | | $ | 4,391 | | | $ | 4,728 | |
| 研究開発 | 896 | | | 973 | | | 1,720 | | | 2,096 | |
| | | | | | | |
| 合計 | $ | 3,199 | | | $ | 3,193 | | | $ | 6,111 | | | $ | 6,824 | |
2023年6月30日現在、当社の認識されていない株式ベースの報酬費用の合計は、推定没収額と残りの平均権利確定期間を差し引いたもので、次のものが含まれています（千ドル）。
| | | | | | | | | | | |
| 認識されない報酬費用 | | 平均残存権利確定期間 (年) |
| ストックオプション付与 | $ | 21,167 | | | 3.0 |
| RSUの助成金 | $ | 7,776 | | | 3.1 |
| ESP | $ | 118 | | | 0.2 |
ストックオプション
2023年6月30日までの6か月間の当社のストックオプション活動と関連情報の概要は次のとおりです（千単位、金額を除く）。
| | | | | | | | | | | |
| 株式数 | | 加重平均
1人あたりの行使価格
シェア |
| 2022年12月31日現在の残高 | 13,963 | | | $ | 4.83 | |
| オプションが付与されました | 7,331 | | | $ | 2.92 | |
| 行使したオプション | (99) | | | $ | 2.12 | |
| オプションの没収またはキャンセル | (121) | | | $ | 4.87 | |
| 2023年6月30日の残高 | 21,074 | | | $ | 4.18 | |
| 2023年6月30日に行使可能 | 10,269 | | | $ | 5.63 | |
制限付株式ユニット
2023年6月30日までの6か月間のRSUの活動と関連情報の概要は次のとおりです（千単位、金額を除く）。
| | | | | | | | | | | |
| の数
RSU | | 加重平均
グラントデートフェア
1株あたりの価値 |
| 2022年12月31日時点の権利が確定していない制限付株式ユニット | 1,406 | | | $ | 2.17 | |
| 付与されました | 2,203 | | | $ | 2.98 | |
| 既得 | (509) | | | $ | 2.86 | |
| 没収 | (35) | | | $ | 3.88 | |
| 2023年6月30日の未確定譲渡制限付株式ユニット | 3,065 | | | $ | 2.62 | |
従業員株式購入制度
2023年6月30日までの6か月間に、私たちはおよそ販売しました 0.2ESPPに基づく当社の普通株式100万株。株式は従業員によって平均購入価格$で購入されました0.831株あたり約$の収益になります0.1百万。
サービス普通株式の発行
修正および改訂された当社の非従業員取締役報酬プログラムに基づき、当社の取締役会のメンバーは、現金手数料の代わりに当社の株式を受け取ることを選択できます。2023年6月30日までの6か月間に、私たちは発行しました 0.1プログラムに従って、当社の普通株式の100万株を取締役会のメンバーに渡します。
ノート 13. 1株当たりの純損失
1株当たりの基本純損失は、純損失を期間中に発行された普通株式の加重平均数から買戻しの対象となる株式を差し引いたもので割って計算され、株式ベースの報奨および新株予約権による希薄化効果は含まれていません。普通株式1株あたりの希薄化後純損失は、ストックオプションの行使により発行可能な普通株式、権利確定していない制限付普通株式および株式ユニットを含む、すべての潜在的な希薄化普通株式に効力を加えて計算されます。2023年6月30日と2022年6月30日までの6か月間に純損失があったため、潜在的な普通株式はすべて希薄化防止型であると判断されました。
次の表は、普通株式1株あたりの純損失の計算を示しています（1株あたりの金額を除く、千単位）。
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| 6月30日に終了した3か月間 | | 6月30日に終了した6か月間 |
| 分子: | 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 純損失 | $ | (17,121) | | | $ | (26,938) | | | $ | (43,894) | | | $ | (55,009) | |
| 分母: | | | | | | | |
| 加重平均発行済普通株式-基本株式と希薄化後普通株式 | 214,951 | | | 145,544 | | | 211,009 | | | 138,280 | |
| 普通株式の1株当たりの純損失-基本および希薄化後 | $ | (0.08) | | | $ | (0.19) | | | $ | (0.21) | | | $ | (0.40) | |
提示された期間において、将来的に1株当たりの純利益を希薄化する可能性のある有価証券のうち、希薄化後の1株当たり純損失の計算では考慮されなかった株式の総数は、次のとおりです（千単位）。
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| 6月30日に終了した3か月間 | | 6月30日に終了した6か月間 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 普通株式の購入オプション | 20,659 | | 13,099 | | 20,260 | | 13,182 |
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| 制限付株式単位 | 3,008 | | 3,520 | | 2,969 | | 3,963 |
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| ESPP発行可能な株式 | 278 | | 200 | | 242 | | 176 |
| 合計 | 23,945 | | 16,819 | | 23,471 | | 17,321 |
ノート 14. 不測の事態
2021年7月30日と8月12日に 二推定証券集団訴訟が米国カリフォルニア州北部地区地方裁判所で提起され、被告にArdelyxと 二現在の役員がキャプションを付けました Strezsak対Ardelyx社他、ケース番号 4:21-CV-05868-HSG、そしてシーゲルv. Ardelyx, Inc. 他、事件番号 5:21-CV-06228-HSG（総称して「証券集団訴訟」）。訴状によると、被告は、テナパノールに関する虚偽で誤解を招くような陳述をしたり、重要な事実を省略したりして、改正された1934年の証券取引法の第10（b）条と第20（a）条、およびそれに基づく規則10b-5に違反しました。原告は、損害賠償と利息、弁護士費用を含む費用の裁定を求めます。2022年7月19日、裁判所は統合されました 二集団訴訟を推計し、主任原告と主任弁護士を任命しました。主任原告は2022年9月29日に修正訴状を提出しました。被告は、2022年12月2日に修正訴状を却下する申立てを提出しました。2023年1月と2月に、原告は被告の却下の申立てに対する回答を提出する代わりに、訴状をさらに修正するための許可を求める申立てを提出し、被告は訴状をさらに修正するための許可の申立てに異議を申し立てました。2023年4月6日、裁判所は、訴状をさらに修正する許可を求める原告の申立てを認めました。2番目の修正訴状では、原告は、2020年3月6日から2021年7月19日の間にArdelyx証券を購入または取得したすべての人を代表するよう努めています。被告は、2023年6月2日に修正訴状を却下する申立てを提出し、2023年9月14日に却下の申立てに関する聴聞会が開催されます。原告の請求には根拠がなく、これらの法的手続きに関連する偶発的責任の発生は記録されていません。
2021年12月7日と2022年3月29日に、 二確認済みの株主デリバティブ訴訟が、Ardelyxに代わって、Ardelyxの特定の執行役員および取締役会のメンバーに対してカリフォルニア州北部地区連邦地方裁判所に提起されました。「Go v. Raabら」、「判例番号4：21-CV-09455-HSG」、および「Morris対Raabら」、判例番号4：22-cv-0-0-01988-JSC。訴状によると、被告は、Ardelyxに会社の事業、運営、見通しに関して個人的に虚偽で誤解を招くような発言をしたり、Ardelyxに重大な虚偽や誤解を招くような発言をさせたりしたとして、改正された1934年の証券取引法の第14 (a) 条、受託者責任違反、不当利得、支配の乱用、重大な管理ミス、および企業資産の浪費に対する違反です。この訴状は、1934年の証券取引法第10 (b) 条および第21D条に基づく寄稿を次の者に求めています 二執行役員。2022年1月19日と4月27日、裁判所は、証券集団訴訟で予定されていた棄却申立てが解決されるまで、それぞれGo訴訟とMorris訴訟を延期するという両当事者の規定を認めました。2022年10月25日、両当事者はGoとMorrisの訴訟を統合して保留する条項を提出し、2022年10月27日、裁判所はGoとMorrisの訴訟を統合し、証券集団訴訟で予定されていた却下の申立てが解決されるまで、統合訴訟を延期しました。原告の請求には根拠がなく、これらの法的手続きに関連する偶発責任の発生額は記録されていないと私たちは考えています。
時々、私たちは通常の業務過程で生じる法的手続きに関与することがあります。2023年6月30日の時点で、当社の業績と財政状態に重大な悪影響を及ぼすと合理的に予想される訴訟は係属中ではありません。 いいえ偶発債務は、2023年6月30日に発生しました。
注意 15.後続のイベント
2023年7月、血液透析による慢性腎臓病の成人患者の血清リンの管理に関するNMPAの審査に向けて、テナパノールのNDAが中国の医薬品評価センターに承認されたことを発表しました。この承認により、$がトリガーされます2.0Fosun契約の条件に基づく100万マイルストーンの支払いです。この支払いは2023年の第3四半期に受領し、それをライセンス収益として当社の要約運用明細書および包括損失に記録する予定です。
アイテム2。経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析
本レポートの他の部分に含まれる要約財務諸表とその注記、および2022年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書の一部として含まれている監査済み財務諸表と関連注記と併せて、当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明と分析をお読みください。この考察と分析、およびこのレポートの他の部分には、当社の計画、目的、期待、意図の記述など、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。当社の実際の業績は、これらの将来の見通しに関する記述に記載されているものと大きく異なる可能性があります。このような違いを引き起こしたり、その原因となる可能性のある要因には、本レポートの「リスク要因」というタイトルのセクションで説明されているものが含まれますが、これらに限定されません。これらの将来の見通しに関する記述は、ここに記載された日付の時点でのみ述べられています。法律で義務付けられている場合を除き、当社は、理由の如何を問わず、これらの将来の見通しに関する記述を更新または改訂する義務を負わないものとします。文脈上別段の定めがない限り、「Ardelyx」、「当社」、「当社」という用語はArdelyx, Inc.を指します。
[概要]
私たちは、満たされていない重大な医療ニーズを満たす革新的なファーストインクラスの医薬品を発見、開発、商品化することを使命として設立されたバイオ医薬品企業です。私たちは、新しい生物学的メカニズムと経路を発見して、従来の全身的に吸収される医薬品で頻繁に遭遇する副作用や薬物間相互作用を最小限に抑える、強力で効果的な治療法を開発するためのユニークで革新的なプラットフォームを開発しました。私たちが発見して開発した最初の分子は、ターゲットを絞った、ファーストインクラスの経口小分子療法であるテナパノールでした。IBSRELAブランドのTenapanorは、便秘を伴う過敏性腸症候群（「IBS-C」）の成人の治療薬として米国で承認されています。2023年5月17日、米国食品医薬品局（「FDA」）は、リン酸塩結合剤療法に対する反応が不十分または不耐性を示した透析中の慢性腎疾患（「CKD」）の成人患者の血清リンを管理するためのXPHOZAHというブランドのテナパノールの新薬申請（「NDA」）の再提出を承認しました。FDAは、2023年10月17日にNDAの審査のためのユーザー料金の目標日を設定しました。また、CKDおよび/または心不全、または高カリウム血症、または血清カリウム上昇を伴う成人患者のための開発段階のアセット（RDX013）と、CKD患者の代謝性アシドーシス（重篤な電解質障害）の成人患者のための発見段階のアセット（RDX020）もあります。
2007年10月に事業を開始して以来、Tenapanorの開発、独自の創薬および設計プラットフォームの開発など、ほとんどすべての努力が研究開発（「研究開発」）活動に捧げられてきました。IBSRELAの最初の製品販売を実現しました® 2022年3月 (テナパノール)。2023年6月30日の時点で、当社の累積赤字は8億2,400万ドルでした。
IBSRELAの商業化に投資し、XPHOZAHの米国での承認取得を目指しているため、当面の間は引き続き大幅な営業損失が発生すると予想しています®(テナパノール); 承認されれば、米国でXPHOZAHの準備と商品化を行い、テナパノールの製造および開発費を負担します。これまで、私たちは普通株式と転換優先株式の売却と発行、ライセンス料、マイルストーン、製品供給収入を含むコラボレーションパートナーシップからの資金、貸し手とのローン契約からの資金、およびIBSRELAの売却から運営資金を調達してきました。
当社の商用製品
IBS-C用のイベレラ
当社独自の発見プラットフォームと腸内でのナトリウム輸送の主要なメカニズムに対する深い理解により、成人のIBS-C治療薬としてFDAが承認したクラス初のナトリウム水素交換3（「NHE3」）阻害剤であるIBSRELAを発見し、開発しました。IBSRELAは腸内で局所的に作用し、吸収も最小限です。IBS-Cは、腹痛と排便の変化の両方を特徴とする胃腸（「GI」）障害で、採用されている診断基準にもよりますが、米国では最大1,300万人が罹患していると推定されています。IBS-Cは、生活の質の著しい低下、生産性の低下、および多大な経済的負担を伴います。
2022年3月に米国でIBSRELAを初めて販売しました。IBSRELAの商業的立ち上げに向けて、私たちは市場に即応した商業戦略を立て、専門分野への新しい治療法の立ち上げに豊富な経験を持つ商業組織を構築しました。IBS-C市場の動向は、確立された患者基盤、単一の作用機序に限定された限られた数の競合他社、処方者の数が集中していること、満たされていないニーズが認識されていることを反映しています。さらに、市場調査では、新しいメカニズム療法としてIBSRELAの製品プロファイルに好意的な反応が示されました。これらのダイナミクスにより、IBS-C処方の50％を占める約9,000の優秀な医療提供者が現在IBS-Cの治療を受けている患者に的を絞ったプロモーションが可能になりました。IBSRELAの市場開拓戦略の中心となるのは、経験豊富な専門営業部隊でした。その多くは、GIターゲットベース全体にわたる既存の関係、完全な企業エンゲージメント、革新的なピアツーピアおよびデジタルイニシアチブを持っています。
IBSRELAの競争は、主にIBS-Cに必要な3つの処方薬、リンゼス（リナクロチド）、アミティザ（ルビプロストン）、Trulance（プレカナチド）によって行われると予想しています。ジェネリックのルビプロストンは、米国でも入手可能です。さらに、IBS-Cの便秘成分を治療するには、IBS-Cの指示がない市販薬が、単独で、またはIBS-Cが指示する処方療法と組み合わせて一般的に使用されます。
私たちは上海復星製薬産業開発有限公司と商業契約を結んでいます。IBS-CのIBSRELAは、中国のLtd (「Fosun Pharma」) とカナダのKnight Therapeutics, Inc. (「Knight」) です。ナイトは現在、カナダでIBSRELAのマーケティングを行っています。
当社の製品パイプライン
開発候補 XPHOZAH: リン酸塩バインダー療法に対する反応が不十分または不耐性を示した透析中の成人CKD患者の血清リンをコントロールするための潜在的な新しいアプローチ
XPHOZAH（テナパノール）は、透析中のCKD患者で、リン酸塩結合療法に対する反応が不十分または不耐性を示した成人患者の血清リン、つまり高リン血症をコントロールするために開発されている業界初の医薬品です。XPHOZAHには独特の作用機序があり、腸内で局所的に作用してNHE3を阻害します。その結果、上皮細胞結合が引き締まり、リン酸塩吸収の主要な経路であるリン酸塩の傍細胞への取り込みが大幅に減少します。米国では、透析を受けているCKDの成人患者が550,000人以上いて、その患者の約80％がリン酸塩低下療法で治療されていると推定されています。高リン血症の治療にリン酸結合剤で治療された患者の77％は、リン濃度を一貫して維持することができませんでした
2020年6月、私たちはXPHOZAHのNDAをFDAに提出しました。NDAは、透析中のCKDの成人患者の血清リン管理のためのテナパノールの使用を評価した3件の第3相試験によって裏付けられました。2件の試験ではテナパノールを単剤療法として評価し、1件の試験ではリン酸結合剤による二重メカニズムアプローチの一環としてテナパノールを評価しました。3件のフェーズ3試験はすべて、主要評価項目と主要な副次評価項目を達成しました。
2021年7月28日、FDAの心臓病・腎臓科（「部門」）から、XPHOZAHのNDAに関するコンプリート・レスポンス・レター（「CRL」）を受け取りました。2021年12月、私たちは心臓病学、血液学、内分泌学、腎臓内科（「OCHEN」）に正式な紛争解決要求（「FDRR」）を提出しました。FDAの新薬局（「OND」）の要請により、CRLの第2段階の控訴の一環として、心臓血管および腎臓薬諮問委員会の会議が2022年11月16日に開催されました。委員会は、XPHOZAHの利点が、リン酸塩結合療法との併用によるリスクを単剤療法で9〜4つ、棄権で10〜2つ上回るという投票を行いました。2022年12月、ONDはXPHOZAHのNDAを求めるCRLへの訴えを認め、XPHOZAHの商品化のための適切なラベルを開発するために私たちと協力するよう部門に指示しました。2023年2月13日、私たちは部門とのタイプA会議に参加しました。そこでは、NDAの再提出と、再提出されたNDAに含まれる情報について話し合いました。
2023年4月、リン酸塩結合剤療法に対する反応が不十分または不耐性を示した透析中のCKDの成人患者の血清リンの管理に関するXPHOZAHの承認を求めるNDAをFDAに再提出しました。2023年5月、私たちはXPHOZAHに関するNDAの再提出をFDAが受け入れ、FDAがNDAをクラス2の審査と判断したことを発表しました。その結果、再提出の日から6か月の審査期間が設けられます。FDAは、ユーザー料金の目標日を2023年10月17日に設定しました。承認されれば、XPHOZAHはFDAの承認を受けてできるだけ早く2023年の第4四半期に市販される予定です。
協和キリン株式会社と商業契約を結んでいます。高リン血症のテナパノールについては、日本では株式会社（「協和キリン」）、中国の復星製薬、カナダのKnightです。2022年10月、協和キリンは、透析中のCKDの成人患者の高リン血症の改善を目的として、テナパノールのNDAを日本の厚生労働省に提出しました。2023年7月、血液透析中の慢性腎臓病の成人患者の血清リンの管理を目的として、テナパノールのNDAが中国の国家医薬品局（「NMPA」）の医薬品評価センターによる審査に承認されたことを発表しました。
発見と開発資産
高カリウム血症、または血清カリウム上昇の治療薬候補として、RDX013という小分子カリウム分泌促進薬プログラムを実施しています。高カリウム血症は、心臓や腎臓の病気の患者、特にレニン-アンジオテンシン-アルドステロン系（「RAAS」）阻害薬として知られる通常の血圧治療薬を服用している患者によく起こる問題です。RDX013は、カリウム分泌の根底にある生物学的メカニズムを標的としてカリウムの上昇を低下させるように設計された新しいメカニズム剤です。透析を受けていないCKD患者の高カリウム血症の治療に対するRDX013の安全性と有効性を評価する第2相用量範囲臨床試験を完了しました。この研究の結果は、RDX013の許容範囲内の安全性と忍容性を示し、8日間の治療後にプラセボと比較して統計的に有意に低下した血清カリウム値を下げる能力の概念実証を裏付けましたが、この研究は4週間の治療後にプラセボと比較して血清カリウム濃度を大幅に低下させるという主要評価項目を達成しませんでした。
私たちは、CKD患者に多くみられる併存疾患であり、疾患の進行や有害転帰と強く相関する代謝性アシドーシスの治療を目的とした重炭酸塩交換体の阻害を目的とした創薬プログラムを実施しています。私たちは、強力で選択的かつ独自の重炭酸塩分泌阻害剤である鉛化合物を特定しました。
現在のところ、IBSRELAと、承認された場合はXPHOZAHの商業化を優先した後、利用可能なリソースが追加の活動をサポートできると判断するまで、これら2つの資産のいずれかを有意義に進めることは期待していません。
コラボレーションパートナー
私たちは米国でテナパノールの独占権を持っており、日本の協和キリン、中国の復星製薬、カナダのナイトと、それぞれの地域での特定の適応症用のテナパノールの開発と商品化に関する契約を結んでいます。
2018年3月、カナダでの高リン血症とIBS-Cに対するテナパノールの開発、商品化、販売に関する独占ライセンス契約（「ナイト契約」）を締結しました。ナイトは、2020年4月にカナダ保健省によって承認された後、2021年3月にカナダでIBSRELAが市販されることを発表しました。ナイト契約の条件に基づき、ナイトは私たちに 2018年3月に230万ドル、返金不可の一括払い。また、開発と商品化のマイルストーンとして約2,220万カナダドル、または2023年6月30日の為替レートで約1,670万カナダドルを受け取る資格があり、そのうち70万ドルが2023年6月30日の時点で受領され、収益として計上されています。また、契約期間中のロイヤリティ、および製造サービスの譲渡価格を受け取る資格もあります。残りの開発マイルストーンの支払いに関連する変動対価は、2023年6月30日に完全に制限されていたため、取引価格には含まれていません。
2017年11月、私たちは協和キリンと、心臓腎適応症用のテナパノールの開発、商品化、販売に関する独占ライセンス契約（「2017年協和キリン契約」）を締結しました。2017年の協和キリン契約の条件に基づき、協和キリンから3,000万ドルの前払い金を受け取りましたが、私たちは最大で受け取る権利があります 開発と規制のマイルストーンの総額は5,500万ドルで、そのうち2,000万ドルは2023年6月30日の時点で受領され、収益として計上されています。また、商品化のマイルストーンとして約85億円、2023年6月30日の為替レートで約5,880万ドルを受け取ることができるほか、費用の払い戻しに加えて、製品の供給にかかる妥当な諸経費と契約期間中の純売上高に対するロイヤリティを受け取る資格があります。で説明したように ノート 7.将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務、2017年の協和キリン契約に基づいて当社が受け取る可能性のある将来のロイヤルティと商業マイルストーンの支払いは、ロイヤルティおよびセールスマイルストーン利息取得契約に基づき、ヘルスケア・ロイヤルティ・パートナーズIV, L.P. に送金されます。
2022年4月11日、2017年協和キリン協定の第2次改正（「2022年改正」）を締結しました。2022年の改正条項に基づき、私たちと協和キリンは、日本でのテナパノールの純売上高に対して協和キリンが支払うロイヤルティ率を引き下げることに合意しました。ロイヤルティ率は、日本での最初の商業販売から2年間、10桁台前半から2桁台前半に引き下げられ、残りのロイヤリティ期間は1桁台半ばに引き下げられました。で説明したように ノート 7.将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務、2017年の協和キリン契約に基づいて当社が受け取る可能性のある将来のロイヤルティは、ロイヤルティおよびセールスマイルストーン利息取得契約に基づき、ヘルスケア・ロイヤルティ・パートナーズIV, L.P. に送金されます。ロイヤルティ率の引き下げの対価として、協和キリンは、当社に最大4,000万ドルを2回に分けて支払うことに合意しました。最初の支払いは、協和キリンがテナパノールの販売承認申請を2022年10月に日本の厚生労働省に提出した後の2022年の第4四半期に、2番目の支払いは、協和キリンがテナパノールの市場に関する規制当局の承認を受けた後に支払われる予定です。日本の高リン血症に対して。
2022年10月、協和キリンは、透析中のCKD患者における高リン血症の成人患者の高リン血症の改善を目的として、テナパノールに関するNDAを日本の厚生労働省に提出したことを発表しました。その結果、2022年改正に基づくマイルストーン支払いと支払いとして、合計3,500万ドルの支払いが協和キリンから当社に支払われました。
2017年12月、高リン血症とIBS-Cの両方に対するテナパノールの中国での開発と商品化について、復星製薬と独占ライセンス契約（「復星契約」）を締結しました。復星協定の条件に基づき、復星は私たちに 1,200万ドルの前払い ライセンス料。2023年7月、血液透析による慢性腎臓病の成人患者の血清リンの管理に関するNMPAの審査に向けて、テナパノールのNDAが中国の医薬品評価センターに承認されたことを発表しました。この承認により、Fosun契約の条件に基づく200万ドルのマイルストーン支払いが開始され、2023年の第3四半期に受け取る予定です。
私たちは、最大で開発と商業化のマイルストーンを受け取る資格があるかもしれません 1億1,300万ドルで、そのうち300万ドルは2023年6月30日時点で受領され、収益として認識されています。また、費用の払い戻しに加えて、製品の供給にかかる妥当な諸経費、および10代半ばから20％までの純売上高に対する段階的ロイヤルティも支払われます。
重要な会計方針と重要な判断と見積もり
財務状況と経営成績に関する議論と分析は、米国で一般に認められている会計原則に従って作成された要約財務諸表に基づいています。
重要な会計方針とは、財務諸表の作成時に経営陣による重要な判断および/または見積もりを必要とするもので、他の仮定がなされていれば大きく異なる結果が報告された可能性があります。これらの見積もりは、資産と負債の帳簿価額を判断するための基礎となります。私たちの見積もりや判断は、過去の経験や、その状況下では合理的だと私たちが信じるその他のさまざまな仮定に基づいています。実際の結果は、これらの見積もりとは大きく異なる可能性があります。
このレポートに記載されている要約財務諸表の作成に使用される重要な判断や見積もりに影響を与えると私たちが考える重要な会計方針は、第2部の項目7に記載されています。 経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析、2023年3月2日にSECに提出されたフォーム10-Kの年次報告書にあります。
2023年6月30日までの6か月間、私たちは新しい重要な会計方針や重要な判断と見積もりを採用しませんでした。
最近の会計上の宣言
当社が最近採用した、または採用が予定されている会計上の公表事項の要約は、 注1 — プレゼンテーションの構成と基礎当社の要約財務諸表へ（パートI、項目1を参照） へのメモ 要約財務諸表、この四半期報告書（フォーム10-Q）の。
金融業務の概要
収益
これまでの収益は、主にさまざまな協力パートナーとのライセンス、研究開発協力契約を通じて生み出されてきました。私たちは2022年3月に始まったIBSRELAの最初の商用製品販売を実現しました。将来的には、自社製品の販売と、現在または将来の協力パートナーシップに関連する支払い（ライセンス料、その他の前払い、マイルストーン支払い、ロイヤリティ、医薬品および/または原薬の支払いなど）を組み合わせて収益を上げる可能性があります。私たちが生み出す収益は、とりわけ、IBSRELAの商業化がどの程度成功したか、XPHOZAHのNDAについてFDAの承認を得ることができるかどうか、第三者の支払者によるIBSRELAの適切なレベルの補償と償還を取得および維持できるかどうか、そしてその程度などの結果として、将来の期間に変動すると予想しています。私たちは、承認されれば、XPHOZAHを、承認されれば、承認されたかどうかにかかわらず、XPHOZAHを含まない他の経口ESRD関連薬の商品化に成功しています注射薬または静脈内投与の同等物は、末期腎疾患（「ESRD」）の将来支払いシステムにまとめられ、ESRD将来支払いシステムへの導入が行われる方法（該当する移行期の薬剤追加支払い調整（「TDAPA」）期間の長さやTDAPA期間中に利用可能な追加支払いの金額、提供された商品やサービスの時期と進捗状況などが含まれます現在または将来の共同パートナーシップ、または共同研究者の臨床、規制、または商業化のマイルストーン（達成された範囲内）、前述のマイルストーンに関連する当社への支払いの時期と金額、競合する技術や市場の発展への対処、特許、企業秘密、ノウハウを含む知的財産権ポートフォリオの維持、保護、拡大、他者の知的財産権を侵害することなく製品候補や製品を開発、製造、商品化する当社の能力、誘致、雇用、有能な人材の維持、そしてどの程度tenapanorやその他のライセンス製品は、コラボレーションパートナーによって承認され、商品化に成功しています。現在のコラボレーションパートナーまたは将来のコラボレーションパートナーが、テナパノールやその他のライセンス製品について規制当局の承認を得られない場合、コラボレーション契約から将来の収益を生み出す能力、および経営成績と財政状態に重大かつ悪影響が及ぶ可能性があります。過去の収益実績は、必ずしも将来の期間に期待される結果を示すものではありません。
売上原価
売上原価は、お客様に販売される商品の費用です。その他の収益コストには、製品供給契約に基づいて海外のパートナーに販売される材料費と、テナパノールの販売に基づくロイヤルティ費用があります。規制当局の承認後、または経営陣の判断に基づいて将来の商品化が可能であり、将来の経済的利益が実現すると予想される場合に、製品の製造に関連する在庫コストを資産計上します。そうしないと、そのような費用は研究開発として計上されます。2023年6月30日までの3か月および6か月間に収益として認識されたIBSRELAユニットの費用の一部は、2021年の第4四半期より前に支出されました。その時点で、IBSRELAを商品化する意図が固まり、IBSRELAの商業的発売の準備を開始しました。販売台数に対して特定の材料費と製造費を事前に費やしていなければ、2023年6月30日までの3か月と6か月間の売上原価は、それぞれ200万ドルと240万ドル高かったと思います。2022年6月30日までの3か月と6か月間の売上原価は、以前に販売されたユニットに対して特定の材料費と製造費を費やしていなければ、それぞれ14万ドルと149,000ドル高かったと思います。2023年6月30日と2022年12月31日の時点で、以前は研究開発費として支出されていた在庫がそれぞれ約2,450万ドルと2,800万ドルあり、IBSRELAの売上が収益として認識される将来の期間の売上原価としては報告されません。
その他の収益費用には、アストラゼネカAB（「アストラゼネカ」）への支払いが含まれます。アストラゼネカAB（「アストラゼネカ」）は、2015年に締結された解約契約（「AZ終了契約」）の条件に基づき、（i）当社または当社のライセンシーによるテナパノールまたはその他のNHE3製品の純売上高の10％の割合で将来のロイヤルティを受け取る権利があり、（ii）コラボレーションパートナーから受け取った非ロイヤリティ収益の20％を将来的に受け取る権利があります。テナパノールや他のNHE3製品の開発と商品化との関係。アストラゼネカに (i) と (ii) の合計で最大7,500万ドルを支払うことに合意しました。アストラゼネカへの支払いにつながる収益を認識すると、これらの費用は他の収益原価として認識されます。現在までに、アリゾナ州の解約契約に基づき、合計1,830万ドルがその他の収益費用として計上されています。で詳細を見てください 注6、コラボレーションとライセンス契約、アストラゼネカによると、Form 10-Qのこの四半期報告書の財務諸表の注記にあります。
研究開発
2021年10月のリストラ計画に従い、社内の研究組織を廃止しました。現在、IBSRELAの商業化、および承認されればXPHOZAHの商業化の優先順位付けを行った後、利用可能なリソースが追加の活動をサポートできると判断するまで、発見および開発資産に関する取り組みを有意義に進めることは期待していません。研究開発費はすべて、製品候補の発見、研究、開発、製造を支援するために発生する費用を認識しています。研究開発費には以下が含まれますが、これらに限定されません。
•臨床研究のかなりの部分を実施するコンサルタント、第三者の委託研究機関（「CRO」）、研究施設、および当社の臨床用品を製造する委託製造機関との契約に基づいて発生する外部研究開発費。
•私たちの研究活動に関連して消費される物品や材料に関連する費用。
•FDAの承認前にXPHOZAHを製造することに関連する費用。
•FDA承認前の創薬および開発資産の生産に関連する費用
•研究、臨床開発、規制活動に関連するその他の費用
•給与、賞与、福利厚生、旅費、株式報酬を含む従業員関連費用、および
•施設およびその他の配分費用。これには、施設の賃貸および維持費、減価償却費、情報技術費およびその他の備品にかかる直接費用および配分費用が含まれます。
販売、総務、管理
販売費、一般管理費は、販売、マーケティング、財務、人事、法務およびその他の管理活動（情報技術投資を含む）に関するものです。販売費、一般管理費は、主に人件費、専門サービス以外の費用、マーケティング、広告、法律費用、研究開発に充てられない施設費、その他一般管理費で構成されています。
支払利息
支払利息は、私たちが支払うべきローンに支払われる利息です。
将来のロイヤルティの売却に関連する現金以外の支払利息
将来のロイヤルティの売却に関連する非現金支払利息は、実効利息法による将来のロイヤルティの売却に関連する当社の繰延ロイヤルティ債務にかかる帰属利息です。さらに説明したように ノート 7.将来のロイヤルティの売却に関連する繰延ロイヤルティ義務2022年6月、私たちとヘルスケア・ロイヤルティ・パートナーズIV, L.P.（「HCR」）は、ロイヤルティおよびセールスマイルストーン利息取得契約（「HCR契約」）を締結しました。HCR契約の条件に基づき、HCRは、協和キリンの高リン血症治療薬テナパノールの日本での純売上高に基づいて、協和キリンとの2017年のライセンス契約に基づいて受け取る可能性のあるロイヤルティの支払いと商業上のマイルストーンの支払い（総称して「ロイヤルティ利息の支払い」）と引き換えに、最大2,000万ドルを当社に支払うことに合意しました。HCR契約の一環として、2022年6月にHCRから1,000万ドルの前払い金を受け取り、それを繰延ロイヤルティ債務として貸借対照表に記録しました。現金以外の支払利息は、HCR契約の全期間にわたって、協和キリンから受け取る将来のロイヤルティ支払いの推定金額と時期から導き出される帰結利率に基づく実効利息方式で計上されます。
その他の利益、純額
その他の純収益は、当社の現金および現金同等物および売却可能な投資から得られる利息収入、当社のローンに関連する出口手数料の定期的な再評価、不動産および設備の売却益、および為替差損で構成されます。
操作の結果
2023年6月30日現在の経営成績 2023年12月31日に終了する年度、その他の中間期、またはその他の将来の年度に予想される結果を必ずしも示すものではありません。
の比較 2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月と6か月
収益
以下は、当社の総収入（千ドル）の概要です。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日に終了した3か月間 | | 変更
2023 対 2022 | | 6月30日に終了した6か月間 | | 変更
2023 対 2022 |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % | | 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| 製品売上高、純額 | $ | 18,309 | | | $ | 1,564 | | | $ | 16,745 | | | 1,071 | % | | $ | 29,664 | | | $ | 2,014 | | | $ | 27,650 | | | 1,373 | % |
| 製品供給収入 | 3,260 | | | 952 | | | 2,308 | | | 242 | % | | 3,262 | | | 966 | | | 2,296 | | | 238 | % |
| ライセンス収入 | 764 | | | 10 | | | 754 | | | 7,540 | % | | 776 | | | 14 | | | 762 | | | 5,443 | % |
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 総収入 | $ | 22,333 | | | $ | 2,526 | | | $ | 19,807 | | | 784 | % | | $ | 33,702 | | | $ | 2,994 | | | $ | 30,708 | | | 1,026 | % |
| | | | | | | | | | |
2023年6月30日までの3か月と6か月間の総収益が2022年の同時期と比較して増加したのは、主にIBSRELAの純製品売上高の増加と、協和キリンへの製品供給収益の増加によるものです。
売上原価
以下は、当社の売上原価（千ドル）の概要です。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日に終了した3か月間 | | 変更
2023 対 2022 | | 6月30日に終了した6か月間 | | 変更
2023 対 2022 |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % | | 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| 売上原価 | $ | 492 | | | $ | 44 | | | $ | 448 | | | 1,018 | % | | $ | 864 | | | $ | 57 | | | $ | 807 | | | 1,416 | % |
| その他の収益コスト | 2,997 | | | 94 | | | 2,903 | | | 3,088 | % | | 4,162 | | | 166 | | | 3,996 | | | 2,407 | % |
| 商品の総販売コスト | $ | 3,489 | | | $ | 138 | | | $ | 3,351 | | | 2,428 | % | | $ | 5,026 | | | $ | 223 | | | $ | 4,803 | | | 2,154 | % |
| | | | | | | | | | |
2023年6月30日までの3か月と6か月間の売上原価が2022年の同時期と比較して増加したのは、IBSRELAの純製品売上高の増加による売上原価によるものです。2023年6月30日までの3か月および6か月間のその他の収益原価が2022年の同時期と比較して増加したのは、主に、アリゾナ州契約に基づくアストラゼネカへの支払いと、海外のパートナーに販売された製品供給のための売上原価によるものです。
営業経費
以下は、当社の運営費用の概要です（単位：千ドル）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日に終了した3か月間 | | 変更
2023 対 2022 | | 6月30日に終了した6か月間 | | 変更
2023 対 2022 |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % | | 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| 研究開発 | $ | 8,282 | | | $ | 9,741 | | | $ | (1,459) | | | (15) | % | | $ | 17,375 | | | $ | 18,592 | | | $ | (1,217) | | | (7) | % |
| 販売、一般および管理 | 27,186 | | | 18,862 | | | 8,324 | | | 44 | % | | 53,989 | | | 38,201 | | | 15,788 | | | 41 | % |
| 営業費用の合計 | $ | 35,468 | | | $ | 28,603 | | | $ | 6,865 | | | 24 | % | | $ | 71,364 | | | $ | 56,793 | | | $ | 14,571 | | | 26 | % |
| | | | | | | | | | |
研究開発
以下は、当社の研究開発費の概要です（単位：千ドル）。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日に終了した3か月間 | | 変更
2023 対 2022 | | 6月30日に終了した6か月間 | | 変更
2023 対 2022 |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % | | 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| 外部の研究開発費 | $ | 3,171 | | | $ | 4,607 | | | $ | (1,436) | | | (31) | % | | $ | 7,206 | | | $ | 7,547 | | | $ | (341) | | | (5) | % |
| 従業員関連経費 | 4,038 | | | 3,575 | | | 463 | | | 13 | % | | 8,095 | | | 7,752 | | | 343 | | | 4 | % |
| 施設、設備、減価償却費 | 727 | | | 716 | | | 11 | | | 2 | % | | 1,357 | | | 1,830 | | | (473) | | | (26) | % |
| その他 | 346 | | | 843 | | | (497) | | | (59) | % | | 717 | | | 1,463 | | | (746) | | | (51) | % |
| 研究開発費の合計 | $ | 8,282 | | | $ | 9,741 | | | $ | (1,459) | | | (15) | % | | $ | 17,375 | | | $ | 18,592 | | | $ | (1,217) | | | (7) | % |
| | | | | | | | | | | | | | |
2023年6月30日までの3か月と6か月間の外部研究開発費が2022年の同時期と比較して減少したのは、主にテナパノールの製造費と、XPHOZAHに対するFDAの控訴に関連する規制上のコンサルティング費用の結果です。
販売、総務、管理
2023年6月30日までの3か月と6か月間の販売費、一般管理費が2022年の同時期と比較して増加したのは、主にIBSRELAの商業的立ち上げに関連する費用の増加によるものです。増加したのは、人件費と関連人件費、疾病啓発イニシアチブ、商業インフラ、戦略のための外部支出でした。
支払利息
以下は、当社の支払利息の概要です（単位：千ドル）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日に終了した3か月間 | | 変更
2023 対 2022 | | 6月30日に終了した6か月間 | | 変更
2023 対 2022 |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % | | 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| 支払利息 | $ | (1,075) | | | $ | (777) | | | $ | (298) | | | 38 | % | | $ | (2,103) | | | $ | (1,523) | | | $ | (580) | | | 38 | % |
| | | | | | | | | | | | | | |
2023年6月30日までの3か月と6か月間の支払利息が2022年の同時期と比較して増加したのは、主に市場の変動により、ローン残高に適用される変動金利が高くなったためです。
将来のロイヤルティの売却に関連する非現金利息費用
以下は、現金以外の支払利息（千ドル）の概要です。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日に終了した3か月間 | | 変更
2023 対 2022 | | 6月30日に終了した6か月間 | | 変更
2023 対 2022 |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % | | 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| 将来のロイヤルティの売却に関連する現金以外の支払利息 | $ | (968) | | | $ | (10) | | | $ | (958) | | | (a) | | $ | (1,937) | | | $ | (10) | | | $ | (1,927) | | | (a) |
| (a) 意味がありません | | |
2023年6月30日までの3か月および6か月間の将来のロイヤルティの販売に関連する現金以外の支払利息は、2022年6月にHCRから1,000万ドルの前払い金を受け取った後に記録した繰延ロイヤリティ債務に基づいて発生します。
その他の利益、純額
以下は、その他の純収入（千ドル）の概要です。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日に終了した3か月間 | | 変更
2023 対 2022 | | 6月30日に終了した6か月間 | | 変更
2023 対 2022 |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % | | 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| その他の収益、純額 | $ | 1,546 | | | $ | 70 | | | $ | 1,476 | | | 2,109 | % | | $ | 2,848 | | | $ | 554 | | | $ | 2,294 | | | 414 | % |
| | | | | | | | | | | | | | |
2023年6月30日までの3か月と6か月間のその他の収益（純額）が2022年の同時期と比較して増加したのは、主に、期間中の収益の増加と投資残高の増加の両方による投資収益の増加によるものです。
流動性と資本資源
以下は、当社の現金、現金同等物および短期投資（千ドル）の概要です。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年6月30日 | | 2022年12月31日 | | $ を変更 | | 変更% |
| 現金および現金同等物 | $ | 30,058 | | | $ | 96,140 | | | $ | (66,082) | | | (69) | % |
| 短期投資 | 97,521 | | | 27,769 | | | 69,752 | | | 251 | % |
| | | | | | | |
| 流動資金総額 | $ | 127,579 | | | $ | 123,909 | | | $ | 3,670 | | | 3 | % |
2023年6月30日の時点で、現金、現金同等物、および短期投資は約1億2760万ドルでした。2007年の創業以来、営業損失を被っており、2023年6月30日現在の累積赤字は8億2,400万ドルです。現在の現金、現金同等物、短期投資だけでは、2023年8月2日にこれらの要約財務諸表が提出されてから今後12か月間の計画を満たすには不十分です。これらの要因から、これらの要約財務諸表の発行から1年間、継続企業として存続できるかどうかについて、大きな疑問が生じます。
現在の現金、現金同等物、短期投資、IBSRELAの製品販売から生じる現金、承認された場合はXPHOZAHの販売から生じる現金、協力パートナーからの予定マイルストーン支払いの受領、2022年改正に基づく協和キリンからの予想支払いの受領の可能性、追加の資金源の追加、および現金保護活動の実施を通じて、営業キャッシュフロー要件を満たす予定です。裁量支出を減らすか延期してください。
営業キャッシュフローの要件を満たすための私たちの努力が成功するという保証はありません。現在の現金、現金同等物、短期投資、および営業キャッシュフロー要件を満たす計画が、これらの要約財務諸表の発行後少なくとも今後12か月間、必要な支出や債務を履行するのに十分でない場合、当社の流動性、財政状態、および事業見通しは重大な影響を受けます。これらの要約財務諸表は継続企業ベースで作成されており、継続企業として存続できなくなった場合に必要となる可能性のある資産と負債の金額と分類の調整は含まれていません。
2021年8月、当社は、当社がジェフリーズと締結した売買契約（「2021年の公開市場販売契約」）に基づき、随時発行および売却が承認された、総額最大1億5,000万ドルの当社の普通株式の募集、発行、および売却について、2020年7月に提出された登録届出書に基づいて追加の目論見書補足を提出しました。、ジェフリーズを通じて当社の普通株式を最大1億5,000万ドル売却しました。2021年の公開市場販売契約に従い、当社の販売代理店であるジェフリーズは、2021年の公開市場販売契約に基づいて売却された普通株式の総売却価格の最大3％の手数料を受け取りました。2023年3月31日に終了した3か月間に、2021年の公開市場販売契約に基づき、1株あたり約3.35ドルの加重平均販売価格で1,550万株を売却し、総収入5190万ドルを受け取りました。2023年3月31日現在、2021年の公開市場販売契約に基づき、合計9,520万株を売却し、総収入は最大1億5,000万ドルでした。
2023年1月、当社は、2023年1月に発効したフォームS-3の登録届出書（「2023年登録届出書」）を提出しました。これには、（i）当社による1つ以上の募集における当社の普通株式、優先株式、債券、新株予約権、ワラント、および/またはユニットの募集、発行、および売却に関する基本目論見書（「2023年登録届出書」）と（ii）a 発行可能な当社の普通株式の総額が最大1億5,000万ドルまでの当社による募集、発行、および売却に関する目論見書の補足ですそして、時折、Jefferies LLC（「Jefferies」）との販売契約（「市場での提供」）とみなされる販売契約（「2023年の公開市場販売契約」）に基づいて販売されました。2023年の公開市場販売契約に従い、販売代理店であるジェフリーズは、2023年の公開市場販売契約に基づいて売却された普通株式の総売却価格の最大3.0％の手数料を受け取る場合があります。2023年6月30日までの3か月間に、私たちは2023年の公開市場販売契約に基づいて売却を開始しました。その結果、300万株の普通株式が発行され、1株あたり約3.83ドルの加重平均販売価格で総収入1,160万ドルを受け取りました。
2022年2月、私たちはSLRインベストメントコーポレーション（「SLR」）とローンおよび担保契約（「2022年ローン契約」）を締結しました。その後、2022年のローン契約は、2022年8月1日と2023年2月9日に修正されました。改正された2022年ローン契約は、シニア担保タームローンファシリティを規定しています。ただし、（i）2023年11月30日までにXPHOZAHのNDAについてFDAの承認を受け、（ii）2022年ローン契約に記載されている特定の製品収益マイルストーン目標を達成した場合。
最初の2750万ドルの資金は2018年のローンの返済に使用され、現在進行中の事業に資金を提供しています。締切日の時点で、2018年のローンの元本が2,500万ドルと、2018年の終了手数料が150万ドルでした。2018年のローンの2022年2月の前払いにかかわらず、2018年の終了手数料を支払う当社の義務は、2028年5月16日に失効します。で説明したように ノート 9.デリバティブ負債、2022年のローン契約の締結に関連して、私たちは2022年のエグジットフィー契約を締結しました。これにより、特定の条件が満たされた場合に、資金提供された2022年のローンの2％の金額のエグジット手数料を支払うことに合意しました。
2022年10月、共同パートナーの協和キリンが、透析中のCKD患者の高リン血症の改善を目的としたテナパノールの新薬申請を日本の厚生労働省に提出したことを発表しました。2022年改正の条件に従い、協和キリンは、2022年12月31日に終了した四半期に、マイルストーン支払いと2022年改正に関連する支払いとして、合計3,500万ドルを当社に支払いました。
私たちの主な資金源は、普通株式（公募と私募の両方）の売却と発行、転換優先株式の私募金、コラボレーションパートナーシップからの資金、2018年のローン契約と2022年のローン契約からの資金、およびIBSRELAの売却によるものです。
現金の主な用途は、主に研究開発費などの運営費と、商業前および商業費の資金調達でした。営業費用の資金調達に使用される現金は、未払金と未払費用の変化に反映されるように、これらの費用を支払う時期の影響を受けます。
今後の資金調達要件は、以下を含むがこれらに限定されない多くの要因に左右されます。
•IBSRELAの売上から製品収益をどの程度生み出すことができるか。
•XPHOZAHのNDAの承認を得ることができたかどうか、またそのような承認を得るのにかかる時間と費用。
•IBSRELAに対する適切な第三者償還の有無、および承認された場合は、販売価格およびXPHOZAHに対する適切な第三者償還の有無
•IBSRELAに関連する製造、販売、マーケティングの費用、および承認された場合はXPHOZAH;
•XPHOZAHが承認された場合、注射用または静脈内投与用の同等品を含まない他の経口ESRD関連薬がESRDプロスペクティブ支払いシステムにバンドルされるかどうか、またいつESRDプロスペクティブ支払いシステムに導入されるか（該当するTDAPA期間の長さとTDAPA期間中に利用可能な追加支払いの金額を含む）。
•既存のコラボレーションパートナーシップを維持し、ライセンス/アウトライセンス、合弁事業またはその他の同様の取り決めなど、追加のコラボレーションパートナーシップを確立する当社の能力、およびそれらの契約の金銭的条件
•Tenapanorに関連してコラボレーションパートナーから受け取る可能性のあるマイルストーンの時期、受領、金額（もしあれば）。
•2022年の協和キリン改正に関連して協和キリンから受け取る可能性のある収益の時期、領収書、および金額（もしあれば）
•中国とカナダのコラボレーションパートナーがテナパノールを販売した結果として受け取る可能性のあるロイヤルティのタイミング、領収書、金額（もしあれば）
•RDX013やRDX020など、他の潜在的な製品候補の発見および/または開発に必要な現金。
•技術や市場の発展に対応するのに必要な時間とコスト。
•特許請求およびその他の知的財産権の申請、起訴、維持、防御、執行にかかる費用（訴訟費用とそのような訴訟の結果を含む）（テナパノールまたは当社製品候補の開発、製造、または商品化に関連して他者が提起した侵害請求を弁護する費用を含む）。
•2022年2月にSLR Investment Corp. と締結したローンおよび担保契約に関連する利息および元本の支払い。
当社の資本要件に関連するその他のリスクについては、Form 10-Qのこの四半期報告書のパートII、項目1A「リスク要因」に記載されているリスク要因を参照してください。
キャッシュフロー活動
次の表は、当社のキャッシュフロー（千ドル）をまとめたものです。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日に終了した6か月間 | | 2023年と2022年の違いを変えてください |
| 2023 | | 2022 | | $ | | % |
| 営業活動に使用された純現金 | $ | (59,532) | | | $ | (58,901) | | | $ | (631) | | | 1 | % |
| 投資活動によって提供された純現金（使用量） | (68,984) | | | 17,806 | | | (86,790) | | | (487) | % |
| 財務活動による純現金 | 62,434 | | | 22,075 | | | 40,359 | | | 183 | % |
| 現金および現金同等物の純減少 | $ | (66,082) | | | $ | (19,020) | | | $ | (47,062) | | | 247 | % |
営業活動によるキャッシュフロー
2023年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された純現金は、主に商業製造およびIBSRELAの生産のための在庫の純損失と支出が減少した結果、2022年の同時期と比較して60万ドル増加しました。
投資活動によるキャッシュフロー
2023年6月30日までの6か月間の投資活動によって提供された（使用された）純現金（使用済み）は、2022年の同時期と比較して8,680万ドル減少しました。これは、2022年の同時期と比較して2023年の投資購入が増加したためです。
財務活動によるキャッシュフロー
2023年6月30日までの6か月間の財務活動によって提供された純現金は、2022年の同時期と比較して4,040万ドル増加しました。これは主に、市場公開に基づく当社の普通株式の発行による純収入が、2022年6月30日までの6か月間の1,850万ドルに対し、2023年6月30日までの6か月間の6,210万ドルだったためです。さらに、2022年6月30日までの6か月間に、2022年のローンの締結と2018年のローンの未払い元本の返済に関連して純額610万ドルを費やし、HCRへの将来のロイヤルティの売却による960万ドルの純収入を受け取りました。
アイテム 3.市場リスクに関する定量的および定性的な開示
金利リスク。私たちは、通常の事業過程において、投資による金利変動リスクを含む市場リスクにさらされています。しかし、私たちの投資方針の目標は、資本の保全、流動性ニーズの充足、現金の受託者管理です。大きな市場リスクを負わずに収入を最大化するという目標を達成するために、私たちは余剰現金および現金同等物をマネーマーケットファンドと短期債に預けています。当社の現金同等物は短期満期であるため、金利の引き下げが現金同等物の公正価値に重大な悪影響を及ぼすとは考えていません。
2023年6月30日の時点で、銀行預金とマネーマーケットファンド、およびコマーシャルペーパーや資産担保証券などの質の高い債券で構成される現金、現金同等物、および短期投資がありました。当社の短期投資の信用格付けは、スタンダード・アンド・プアーズおよびムーディーズ・インベスターズ・サービスによってA-1/P-1またはそれ以上の格付けでなければなりません。資産担保証券はAAA/AAAの格付けでなければなりません。マネーマーケットファンドはAAA/AAAの格付けでなければなりません。このような利子獲得商品には、ある程度の金利リスクが伴います。しかし、私たちの投資は質が高く、期間が短いため、金利リスクへの露出はそれほど大きくなく、上記のように市場金利が10％変動してもポートフォリオの合計価値に大きな影響はないと考えています。取引や投機目的で投資を行うことはありません。
私たちは、ローン契約に基づく借入や、変動金利のマネーマーケット口座への投資を通じて、金利変動の影響を受けます。修正後の2022年ローンに基づく借入は、7.95％に（a）年率1％（1.00％）と（b）（i）0.022％と（ii）1か月間のCME期間SOFR基準金利のいずれか高い方を加えた変動金利での弱気利息です。CMEタームSOFR管理者がCMEタームSOFR管理者のウェブサイトで公開しています。仮に、1か月間のCME期間SOFRが、現在の1か月のCME期間SOFRレートを100ベーシスポイント上回ると、2023年6月30日までの6か月間の支払利息が約10万ドル増加したことになります。2023年6月30日の時点で、2022年のローン契約に基づく未払いの元本総額は2,750万ドルでした。
外貨リスク。私たちの取引の大部分は米ドル建てです。ただし、米ドル以外の通貨、主にスイスフランとユーロ建ての特定の取引を行っているため、為替リスクにさらされています。他の通貨に対する米ドルの価値の変動は、限られた数の製造活動に関連する費用、資産、負債の報告額に影響します。
私たちは、デリバティブ金融商品を投機的な取引目的で使用したり、外貨為替レートの変動による収益への影響を完全に相殺するような方法で外貨為替エクスポージャーをヘッジしたりしません。当社の先渡外貨両替契約の取引相手は信用力のある商業銀行であり、取引相手の不履行のリスクを最小限に抑えます。
2023年6月30日の時点で、当社にはオープンフォワード外貨両替契約はありませんでした。
アイテム 4.統制と手続き
開示管理と手続きの評価
改正された1934年の証券取引法（「取引法」）に基づく規則13a-15（b）の要求に従い、当社の経営陣は、当社の最高執行責任者および最高財務責任者の監督と参加を得て、現在の開示管理および手続き（この用語は取引法の規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されています）の設計と運用の有効性を評価しました 2023年6月30日。どのような統制や手順も、どんなにうまく設計され運用されていても、望ましい統制目標の達成について妥当な保証しかできません。経営陣は、可能な統制と手順の費用対効果の関係を評価する際に必然的にその判断を適用します。このような評価に基づいて、当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、2023年6月30日の時点で、当社の開示管理と手続きは妥当な保証レベルで有効であったと結論付けました。
財務報告に関する内部統制の変更
2023年6月30日までの6か月間、財務報告に対する内部統制に、財務報告に対する内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性がかなり高い変更はありませんでした。
統制の有効性に関する固有の制限
財務報告の内部統制には固有の制限があります。財務報告の内部統制は、人間の努力とコンプライアンスを必要とするプロセスであり、判断の誤りや人為的失敗による故障の影響を受けやすくなります。財務報告に対する内部統制は、共謀や不適切な管理上のオーバーライドによっても回避される可能性があります。このような制限のため、財務報告に対する内部統制によって重大な虚偽表示が防止または適時に発見されないリスクがあります。ただし、これらの固有の制限は、財務報告プロセスの既知の特徴です。したがって、このリスクを排除することはできませんが、軽減するための安全対策をプロセスに組み込むことは可能です。
パート2。その他の情報
アイテム 1.法的手続き
2021年7月30日と8月12日、カリフォルニア州北部地区連邦地方裁判所で2件の有価証券集団訴訟が提起されました。被告にはArdelyxと現職の役員2人がキャプションを付けました。 Strezsak対Ardelyx社他、ケース番号 4:21-CV-05868-HSG、そしてシーゲルv. Ardelyx, Inc. 他、ケース番号 5:21-CV-06228-HSG（まとめて「証券集団訴訟」）。訴状は、被告がテナパノールに関連する重要な事実について虚偽で誤解を招く記述や省略を行ったことにより、改正された1934年の証券取引法のセクション10（b）と20（a）、およびその下の規則10b-5に違反したと主張しています。原告は、損害賠償と利息、および弁護士費用を含む費用の裁定を求めています。2022年7月19日、裁判所は推定2件の集団訴訟を統合し、主任原告と主任弁護士を任命しました。主任原告は2022年9月29日に修正訴状を提出しました。被告は、2022年12月2日に修正訴状を却下する申立てを提出しました。2023年1月と2月に、原告は被告の却下の申立てに対する回答を提出する代わりに、訴状をさらに修正するための許可を求める申立てを提出し、被告は訴状をさらに修正するための許可の申立てに異議を申し立てました。2023年4月6日、裁判所は、訴状をさらに修正する許可を求める原告の申立てを認めました。2番目の修正訴状では、原告は、2020年3月6日から2021年7月19日の間にArdelyx証券を購入または取得したすべての人を代表するよう努めています。被告は、2023年6月2日に修正訴状を却下する申立てを提出し、2023年9月14日に却下の申立てに関する聴聞会が開催されます。原告の請求には根拠がなく、これらの法的手続きに関連する偶発的責任の発生は記録されていません。
2021年12月7日と2022年3月29日、Ardelyxに代わって2件の確認済み株主デリバティブ訴訟が、Ardelyxに代わって米国カリフォルニア州北部地区地方裁判所に提起されました。キャプションは、Go v. Raabら、判例番号 4:21-CV-09455-HSG、Morris v. Raavです。abら、ケース番号 4:22-CV-01988-JSC。訴状は、被告がArdelyxに会社の事業、運営、および将来に関して実質的に虚偽で誤解を招くような記述をさせたことによる、受託者責任の違反、不当利益、統制の乱用、重大な管理ミス、および会社資産の浪費を主張しています。訴状は、1934年の証券取引法の第10（b）条と第21D条に基づき、2人の執行役員からの拠出を求めています。2022年1月19日と4月27日、裁判所は、証券集団訴訟の棄却を求める予想される申立てが解決されるまで、それぞれGo訴訟とMorris訴訟を延期するという両当事者の規定を認めました。2022年10月25日、両当事者はGoとMorrisの訴訟を統合して停止する条項を提出し、2022年10月27日、裁判所はGo and Morrisの訴訟を統合し、証券集団訴訟における却下を求める予想される申立てが解決されるまで、統合訴訟を延期しました。私たちは、原告の主張には根拠がないと考えており、私たちは
これらの法的手続きに関連する偶発的負債の発生を記録していません。
時々、私たちは通常の業務過程で生じる法的手続きに関与することがあります。2023年6月30日の時点で、当社の業績および財務状況に重大な悪影響を及ぼすと合理的に予想される訴訟は係属中ではなく、2023年6月30日の時点で偶発債務は発生していません。
アイテム1A。リスク要因
私たちの事業には重大なリスクが伴います。その一部を以下に説明します。これらのリスクだけでなく、当社の財務諸表とその注記、「経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析」など、Form 10-Qのこの四半期報告書のその他の情報を慎重に検討する必要があります。以下に説明する出来事や進展のいずれかが発生すると、当社の事業、財政状態、経営成績、キャッシュフロー、当社の普通株式の取引価格、および当社の成長見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。現在知られていない、または現在重要ではないと見なしている追加のリスクや不確実性も、当社の事業運営に支障をきたす可能性があります。
当社の財政状態および資本要件に関連するリスク
私たちは創業以来多額の損失を被り、将来損失を被る可能性があるため、将来の存続可能性を評価することが困難です。財務諸表は継続企業ベースで作成されていますが、現在の現金、現金同等物、短期投資だけでは今後12か月の事業計画を達成するには不十分であり、継続企業として存続する能力にかなりの疑問が生じています。
2022年3月、私たちは最初の製品であるIBSRELAの商品化を開始しました®（tenapanor）は、成人患者の便秘を伴う過敏性腸症候群（「IBS-C」）の治療に使用され、2023年6月30日までに製品販売から4,530万ドルの純収益を上げています。
2007年10月の創業以来、私たちは利益を上げておらず、毎年損失を被っています。そして、利益が出るかどうか、いつ利益を上げるかはわかりません。継続的な事業に関連して、引き続き多額の商品化、開発、その他の費用が発生しています。2023年6月30日の時点で、当社の累積赤字は8億2,400万ドルでした。
IBSRELAを商業化し、XPHOZAHの承認を得ようとしているため、当面は引き続き多額の営業損失が発生すると予想しています。® 透析中の慢性腎疾患（「CKD」）の成人患者で、リン酸塩結合剤療法に対する反応が不十分または不耐性を示した患者の血清リンをコントロールするためのものです。承認されれば、XPHOZAHの準備と商品化、テナパノールの製造および開発費がかかります。
当社の独立登録公認会計士事務所であるアーンスト・アンド・ヤング法律事務所は、2023年3月2日に提出した2022年12月31日に終了した会計年度のForm 10-Kの年次報告書に、監査済み財務諸表に付随する説明文を含めました。これは、当社の現在の流動性状態が、継続企業としての存続能力にかなりの疑問を投げかけていることを示しています。営業キャッシュフローの要件は、現在の現金、現金同等物および短期投資、IBSRELAの売却から生み出される現金、および承認された場合、XPHOZAHの売却によって生み出される現金、コラボレーションパートナーからの予定マイルストーン支払いの受領、および以下に関連して、コラボレーションパートナーである協和キリン株式会社（「協和キリン」）からの予想支払いの受領可能性により、営業キャッシュフローの要件を満たす予定です 2022年4月に協和キリンと締結した取引（「2022年協和キリン改正」）により、当社のライセンスが修正されました2017年に協和キリンと契約を締結しました。追加の資金源と、裁量支出の削減または延期のための現金保存活動の実施を通じて。
営業キャッシュフローの要件を満たすための私たちの努力が成功するという保証はありません。現在の現金、現金同等物、短期投資、および営業キャッシュフロー要件を満たす計画が、必要な支出を賄い、少なくとも今後12か月間の債務を履行するのに十分でない場合、当社の流動性、財政状態、および事業見通しは重大な影響を受けます。
当社の以前の損失は、将来予想される損失と相まって、株主資本と運転資本に悪影響を及ぼしてきましたし、今後もそうなるでしょう。さらに、当社が被る純損失は、四半期ごと、年ごとに大きく変動する可能性があるため、当社の経営成績を期間ごとに比較しても、将来の業績の良い指標にはならない可能性があります。
純営業損失の繰越やその他の特定の税属性を活用する能力は限られている場合があります。
当社には、連邦およびカリフォルニア州の所得税の目的で多額の純営業損失と税額控除の繰越があります。このような純営業損失や税額控除の繰越は、特定の会社間リストラ取引の結果として減少する可能性があります。さらに、このような純営業損失および税額控除の繰越金および控除の将来の利用には、改正された1986年の内国歳入法（以下「法」）の第382条および第383条に基づく制限が適用されます。一般に、企業が「所有権の変更」（一般的に3年間にわたって特定の株主による株式所有権が50パーセントポイント（価値ベース）を超える累積変更を受けた場合、企業は変更前の純営業損失（「NOL」）の繰越やその他の変更前の税制属性（研究開発税額控除など）を使用して変更後の収入を相殺できるか、税金が制限される場合があります。。私たちは過去に所有権の変更を経験しており、将来的には追加の所有権の変更が発生する可能性があります。その結果として、その一部は当社の管理外です。したがって、収益性を達成したとしても、NOLの繰越金のかなりの部分を利用できない可能性があります。
米国でのIBSRELAの商業化に投資し、承認されれば米国でのXPHOZAHの準備と商品化を行うため、当面は追加の資金調達が必要になります。必要なときに許容できる条件で必要な資本にアクセスできない、あるいはまったく入手できないと、IBSRELAの商業化に向けた努力を減らしたり、承認された場合はXPHOZAHの商業化を制限したりせざるを得ない可能性があります。
創業以来、私たちのリソースのほとんどは、テナパノールの開発を含む研究開発活動に充てられてきました。私たちは、近い将来、IBSRELAの商品化の取り組み、XPHOZAHのNDAの承認を求める努力、XPHOZAHの計画と承認された場合は商品化、IBSRELAとXPHOZAHの小児臨床試験の実施（承認された場合）、IBSRELAの製造、承認された場合はXPHOZAHの製造に関連する費用など、多額の資金を費やし続けると考えています。フォザ。私たちの将来の資金調達要件は、以下を含むがこれらに限定されない多くの要因に左右されます。
•IBSRELAの売上から製品収益をどの程度生み出すことができるか。
•XPHOZAHのNDAの承認を得ることができたかどうか、またそのような承認を得るのにかかる時間と費用。
•IBSRELAに対する適切な第三者償還の有無、および承認された場合は、販売価格およびXPHOZAHに対する適切な第三者償還の有無
•IBSRELAに関連する製造、販売、マーケティング費用、および承認された場合はXPHOZAHの費用。
•XPHOZAHが承認された場合、注射用または静脈内投与用の同等品を含まない他の経口ESRD関連薬がESRDプロスペクティブ支払いシステムにバンドルされるかどうか、またいつESRDプロスペクティブ支払いシステムに導入されるか（該当するTDAPA期間の長さとTDAPA期間中に利用可能な追加支払いの金額を含む）。
•既存のコラボレーションパートナーシップを維持し、ライセンス/アウトライセンス、合弁事業またはその他の同様の取り決めなど、追加のコラボレーションパートナーシップを確立する当社の能力、およびそれらの契約の金銭的条件
•テナパノールに関連してコラボレーションパートナーから受け取る可能性のあるマイルストーンの時期、受領および金額（もしあれば）
•2022年の協和キリン改正に関連して協和キリンから受け取る可能性のある収益の時期、領収書、および金額（もしあれば）
•中国とカナダのコラボレーションパートナーがテナパノールを販売した結果として受け取る可能性のあるロイヤルティのタイミング、領収書、金額（もしあれば）
•RDX013やRDX020など、他の潜在的な製品候補の発見および/または開発に必要な現金。
•技術や市場の発展に対応するのに必要な時間とコスト。
•特許請求およびその他の知的財産権の申請、起訴、維持、防御、執行にかかる費用（訴訟費用とそのような訴訟の結果を含む）（テナパノールまたは当社製品候補の開発、製造、または商品化に関連して他者が提起した侵害請求を弁護する費用を含む）。
•2022年2月にSLRインベストメント株式会社と締結したローンおよび担保契約に関連する利息と元本の支払い。
追加の資金は、当社が受け入れられる条件で必要なときに利用できない場合や、まったく利用できない場合があります。適時に十分な資金が得られない場合、IBSRELAの商業化を制限または縮小するか、承認された場合はXPHOZAHの商業化を制限するか、テナパノールの追加臨床試験を延期または制限する必要があります。さらに、当社が適時に受け入れ可能な条件で資本にアクセスできないと、代替ストラクチャーを使用してIBSRELAまたはXPHOZAHの商業化のための資金を調達するために、事業の特定の側面を再構築したり、1つ以上の戦略的協力やその他の取引を特定して完了したりすることを余儀なくされる可能性があります。
製品の販売から得られる収益は限られており、利益を上げることは決してないかもしれません。
私たちは2022年3月に米国でIBSRELAの販売を開始し、これまでに製品販売から4,530万ドルの収益を上げています。他に販売が承認された製品はありません。2023年4月17日、米国食品医薬品局（「FDA」）の新薬局（「OND」）の医薬品評価研究センター（「OND」）が、XPHOZAHのNDAのコンプリートレスポンスレター（「CRL」）に対する上訴を認めるという決定を受けて、XPHOZAHのNDAを再提出しました。2023年5月17日、FDAはXPHOZAHのNDAの再提出を受け入れました。FDAは、NDAがクラス2の審査であると判断し、再提出日から6か月の審査期間を要し、ユーザー料金の目標日を2023年10月17日に設定しました。
NDAの再提出が承認されたとしても、XPHOZAHのNDAがFDAによって承認されるという保証はありません。IBSRELAの売上による製品収益の増加に成功するという保証はありません。IBSRELAの販売、および承認されればXPHOZAHの販売から、当社の費用を賄うのに十分な製品収益を生み出すという保証はありません。売上から、またはマイルストーンやロイヤリティの支払いに基づいて製品収益を生み出すことができるかどうかは、次のような多くの要因に大きく依存します。
•ISBRELAの商品化を成功させ、市場シェアを拡大し続ける私たちの能力。
•IBS-Cの実行可能な治療選択肢としてIBSRELAが市場で十分に受け入れられていることを維持しています。
•第三者の支払者によるIBSRELAの適切な補償と償還を取得し、維持する当社の能力
•XPHOZAHのNDAと承認されたラベルの規制当局の承認を得るための取り組みが成功しているかどうか。
•XPHOZAHが、注射用または静脈内投与用の同等物を含まない他の経口ESRD関連薬がESRDプロスペクティブ支払いシステムにバンドルされているかどうか、またいつESRDプロスペクティブ支払いシステムへの導入が行われるか（該当するTDAPA期間の長さとTDAPA期間中に利用可能な追加支払いの金額を含む）。
•IBSRELA、および承認された場合はXPHOZAHの市場需要に応えるために、適切な（量と質の）製品を供給できる第三者との供給および製造関係の確立と維持を行います。
•競合するあらゆる技術や市場の発展への対処。
•特許、企業秘密、ノウハウなどの知的財産権ポートフォリオと、他者の知的財産権を侵害することなく製品候補や製品を開発、製造、商品化する当社の能力を維持、保護、拡大します。そして
•有能な人材の誘致、雇用、維持。
IBSRELAの商業化に関して、そしてXPHOZAHの販売に関する規制当局の承認を得ることができた場合、当社の収益は、米国の市場の規模、承認された、または承認されたラベル、製品の許容価格、および任意の価格で払い戻しを受けることができるかどうかによって決まります。米国では、一般的に新たに承認された製品の保険適用範囲と償還に関して大きな不確実性がありますが、XPHOZAHなどの医薬品の保険適用範囲と償還に関する不確実性は他にもあります。XPHOZAHは、承認されれば、リン酸塩結合剤に対する反応が不十分または不耐性を示した透析中のCKDの成人患者の血清リン抑制を目的として市販されます。セラピーまたは他の関連する適応症。規制の取得に成功したら
そのような適応症に対するXPHOZAHの販売による将来の収益を生み出し、維持できるかどうかは、XPHOZAHと他の経口末期腎疾患（「ESRD」）関連薬を注射薬または静脈内投与薬を含まない薬剤をESRDプロスペクティブ支払いシステムに組み込むかどうか、いつ導入するかによって大きく異なります。支払いシステムが発生する可能性があります。「—新たに承認された製品の第三者支払者の補償範囲と償還状況は不明です。IBSRELA、およびXPHOZAHの適切な補償範囲と償還を取得または維持しないと、それらの製品のマーケティング能力が制限され、収益を生み出す能力が低下する可能性があります」と「—経口のみのESRD関連医薬品をESRD将来支払いシステム（「ESRD PPS」）に含めることをさらに遅らせるための立法上または規制上の措置が講じられない場合、XPHOZAHが承認されれば、2025年1月1日にESRD PPSの一部となり、パートDに基づいて個別に支払われることはなくなり、その結果、XPHOZZの販売から得られる可能性のある収益も AHはマイナスかつ重大な影響を受けます。」以下です。さらに、IBSRELAの成人患者数、またはXPHOZAHが承認されている場合はXPHOZAHの適応症が予想よりも狭い場合、IBSRELAまたはXPHOZAHの適用範囲と償還（承認された場合）が期待する方法と範囲で利用できない、または治療に合理的に受け入れられている集団が競争、医師の選択、または治療ガイドラインによって絞り込まれると、承認されてもIBSRELAまたはXPHOZAHの販売による大きな収益は得られない可能性があります。将来的に収益性を達成したとしても、それ以降の期間では収益性を維持できなくなる可能性があります。製品の販売から十分な収益を生み出せなければ、市場価値が下がり、資金調達、事業の拡大、他の製品候補の発掘や開発、事業継続の能力が損なわれる可能性があります。当社の普通株式の価値が下落すると、株主は投資の全部または一部を失う可能性があります。
私たちの事業に関連する主なリスク
私たちはIBSRELAの商業化の成功に大きく依存しており、IBSRELAの十分な市場受け入れの維持、ISBRELAの市場シェアの拡大、IBSRELAの適切な補償範囲と償還の確保、またはIBSRELAの製品販売から十分な収益を生み出すという保証はありません。
2022年3月に米国でIBSRELAの販売を開始しました。IBSRELAの全体的な商業的成功は、次のような多くの要因に左右されます。
•当社が契約している第三者メーカーが、IBSRELAの市場需要に応えるのに十分な（量と質の）製品を供給する能力。
•第三者の支払者によるIBSRELAの適切な補償と償還を取得し、維持する当社の能力
•IBS-Cの成人患者の治療としてのIBSRELAの有効性。
•治療可能な患者集団の規模。
•ISBRELAの市場シェアを拡大し続ける私たちの能力。
•当社の販売、市場アクセス、マーケティング活動の有効性。
•医師がIBS-Cを成人患者に対する安全で効果的な治療法と見なしているかどうか、これは医師によるIBS-C治療へのIBSRELAの採用に影響します。
•代替治療法や競合治療法と比較したIBSRELAの入手可能性、認識されている利点、相対的な費用、相対的な安全性、および相対的な有効性。
•IBSRELAの副作用の有病率と重症度。
•IBSRELAにおける知的財産権の行使に関連する訴訟への当社の関与の可能性
•IBSRELAに向けられた当社の特許権に関する第三者による干渉、異議申し立て、導出、または同様の手続きへの関与の可能性、および当社の特許権および特許侵害請求に対するその他の異議申し立ての回避。
•承認後もIBSRELAの許容範囲内の安全性と耐容性のプロファイルを継続しています。
IBSRELAの商業化によって得られる可能性のある収益額は、これらの要因やその他の要因に左右され、四半期ごとに予測できない場合があります。IBSRELAの市場に出回っている患者数や市場が負担できる価格が、見積もりほど大きくない場合や、医師や患者によるIBSRELAの受け入れ、またはIBSRELAの適切な補償範囲と償還を引き続き確保できない場合、IBSRELAの販売から十分な収益を得られない可能性があります。IBSRELAが市場での受け入れを維持できなかったり、市場シェアを拡大し続けたり、十分な第三者による補償や償還を受けられなかったり、商業的な成功を収めなかったりすると、当社の業績に悪影響を及ぼします。
XPHOZAHの規制当局の承認を求めています。私たちがそのような規制当局の承認を得ることができるという保証はありません。
XPHOZAHの規制当局の承認を求めています。これまで、私たちはXPHOZAHの研究開発に多大な努力と財源を投資してきました。2021年7月28日、私たちはFDAの心臓病・腎臓科（以下「部門」）からXPHOZAHのNDAに関するCRLを受け取りました。CRLによると、同部門は、第3相臨床試験で観察された治療効果の大きさは小さく、臨床的意義は不明であると判断しました。2021年10月に同部門との審査終了タイプA会議（「審査終了会議」）が行われた後、2021年12月に正式な紛争解決申請（「FDRR」）を提出しました。FDRRは、NDAに提出されたデータが、透析中のCKDの成人患者の血清リンの制御におけるテナパノールの治療効果の臨床的意義を裏付けることを実証することに重点を置いていました。2022年2月4日、心臓病学、血液学、内分泌学、腎臓内科（「OCHEN」）から控訴拒否状（「ADL」）を受け取りました。2022年2月18日、私たちはONDにADLの控訴を提出しました。2022年4月、心臓血管・腎臓薬諮問委員会（「CRDAC」）に追加の情報を求める暫定的な回答をONDから受け取りました。CRDAC会議が2022年11月に開催され、委員会は、XPHOZAHの利点が単独療法として9〜4、リン酸塩結合剤療法と併用した場合のリスクを10対2、棄権してリスクを上回るという投票を行いました。2022年12月、ONDは、XPHOZAHのNDAを求めるCRLの訴えを認め、XPHOZAHの商品化のための適切なラベルを開発するために私たちと協力するよう部門に指示しました。2023年4月17日にXPHOZAHのNDAを再提出しました。2023年5月17日に、XPHOZAHのNDAの再提出を受け入れるという通知を部門から受け取りました。FDAは、NDAはクラス2の審査であると判断しました。その結果、再提出の日から6か月の審査期間が設けられます。FDAは、ユーザー料金の目標日を2023年10月17日に設定しました。承認されれば、FDAの承認を受けて、できるだけ早く2023年の第4四半期にXPHOZAHを発売する予定です。NDAの再提出が承認されたからといって、XPHOZAHのNDAが承認されるという保証はありません。NDAの承認を得ることができたとしても、承認の取得が遅れると、パートナーの規制手続きが遅れる可能性があり、それが当社の事業や経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
たとえXPHOZAHの規制当局の承認を得ることができたとしても、XPHOZAHが市場で十分に受け入れられるという保証も、XPHOZAHの補償範囲と償還を確保できる保証も、XPHOZAHの製品販売から十分な収益を生み出すという保証もありません。
XPHOZAHのFDA承認を得られない可能性があり、承認を得ることができたとしても、XPHOZAHが十分に市場で受け入れられるという保証も、XPHOZAHの十分な補償と払い戻しを確保することも、XPHOZAHの製品販売から十分な収益を生み出すという保証もありません. XPHOZAHの承認を得ることができた場合、XPHOZAHの商業的成功は次のような多くの要因に左右されます。
•XPHOZAHが、注射用または静脈内投与用の同等物を含まない他の経口ESRD関連薬がESRDプロスペクティブ支払いシステムにバンドルされているかどうか、またいつESRDプロスペクティブ支払いシステムへの導入が行われるか（該当するTDAPA期間の長さとTDAPA期間中に利用可能な追加支払いの金額を含む）。
•IBSRELAとXPHOZAHの両方の市場需要に応えるために、当社が契約している第三者メーカーが、適切な（量と質の）製品を供給する能力。
•XPHOZAHについてFDAが承認したラベルの内容と幅が、承認された適応症向けに製品を商品化する当社の能力に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があるかどうか。
•XPHOZAHの副作用の有病率と重症度。
•XPHOZAHが患者と医学界から安全で有効で耐容性が高いと認められていること、およびFDAによるCRLの発行が、XPHOZAHが安全で効果的で耐容性が高いと認められる可能性にどの程度影響したか
•IBSRELAとXPHOZAHの商品化と、同じ有効成分を別々の適応症で異なる用量で含む製品を販売する際に生じる可能性のある複雑な価格設定および償還交渉を管理する当社の能力。
•代替治療法や競合治療法と比較したXPHOZAHの可用性、認識されている利点、相対的なコスト、相対的な安全性、および相対的な有効性。
•第三者支払者によるXPHOZAHの補償と償還を適切な水準で取得し、維持すること。
•XPHOZAHにおける知的財産権の行使に関連する訴訟への当社の関与の可能性
•当社の特許権に関する第三者による干渉、異議申し立て、導出、または同様の手続きへの関与の可能性、および当社の特許権および特許侵害請求に対するその他の異議申し立ての回避。
•承認後も、XPHOZAHの安全性と忍容性の許容範囲が継続されました。
経口のみのESRD関連医薬品をESRD将来支払いシステム（「ESRD PPS」）に含めることをさらに遅らせるための立法上または規制上の措置が講じられない場合、XPHOZAHが承認されれば、2025年1月1日にESRD PPSの一部となり、パートDに基づいて個別に支払われることはなくなり、その結果、XPHOZZの販売から得られる可能性のある収益も AHはマイナスかつ重大な影響を受けます。
2011年1月、米国保健社会福祉省内のメディケアプログラムの管理を担当する機関であるメディケア＆メディケイドサービスセンター（「CMS」）は、透析治療の新しい将来支払いシステムであるESRD PPSを導入しました。ESRD PPSでは、CMSは通常、透析治療ごとに透析施設に一括支払いを行います。これには、メディケア認定のESRD施設または自宅で提供される透析治療に日常的に必要なすべての品目とサービスが含まれます。これには、CMSが腎透析サービスの一部として定義した特定の薬剤の費用も含まれます。注射剤または静脈内投与と同等物を含まない経口薬を一括支払いに含めることは、当初CMSによって2014年1月1日まで延期され、その後のいくつかの立法措置により、2025年1月1日まで延期されました。
この問題に関する追加の法律や規制がなければ、2025年1月以降、XPHOZAHを含む注射用または静脈内投与用の同等物を含まない経口ESRD関連薬（承認された場合）、およびその他すべてのリン酸塩低下薬がESRDバンドルに含まれます。現在のメディケアパートDのように、ESRD施設はTDAPを受けることができます。特定の基準を2年間満たす新しい腎透析薬および生物学的製剤に関するものです。TDAPAの支払いは、平均販売価格（「ASP」）の 100% に基づいて行われます。ASPが利用できない場合、TDAPAは卸売買収原価（「WAC」）の 100% に基づいています。WACが利用できない場合、支払いは製薬会社の請求書に基づいて行われます。XPHOZAHが承認された場合、TDAPAの資格を満たすとCMSが判断するという保証はありません。CMSが適格と見なしたとしても、XPHOZAHがESRDの将来の支払いシステムにバンドルされていない場合よりも、TDAPA期間中のXPHOZAHの売上収益が大幅に少なくなる可能性があります。さらに、TPDAPA後の期間に、CMSは現在、透析治療ごとに透析施設に支払われる単一一括支払いを増やすことを期待しています。これは、経口のみのリン酸塩低下薬がメディケア患者への一括支払いの一部として払い戻されることを反映したものです。ESRD PPSにXPHOZAHを含めると、XPHOZAHの商業化を最適化する能力に影響を及ぼし、当社の収益性、経営成績、財政状態、および見通しに重大な影響を与える可能性があります。
IBSRELAおよび/または承認され商品化された場合、XPHOZAHは、望ましくない副作用を引き起こしたり、製品の商業的成功を制限するその他の特性を持つ可能性があります。
IBSRELAやXPHOZAHによる望ましくない副作用により、当社または規制当局は製品の商品化を中断、遅延、または中止する可能性があります。IBSRELAの市販承認を受け、XPHOZAHの第3相臨床プログラムが完了したにもかかわらず、IBSRELAによる副作用の有病率および/または重症度、および/または承認され商品化された場合、XPHOZAHによる副作用の有病率および/または重症度により、以下を含む多くの重大な悪影響が生じる可能性があります。
•規制当局は、製品の承認を取り下げたり、製品を差し押さえたりすることがあります。
•当社または提携パートナーが製品のリコールを求められる場合があります。
•特定の製品、その製品またはその成分の製造プロセスには、追加の制限が課されることがあります。これには、リスク評価軽減戦略（「REMS」）の導入が含まれます。これには、そのような副作用のリスクを患者に配布するための投薬ガイドまたは患者用添付文書の作成や、医療従事者に医薬品のリスクを教育するためのコミュニケーション計画、および安全な使用を確保するためのその他の要素が必要となる場合があります患者登録やトレーニングなどの製品の処方者の証明書。
•私たちまたは協力パートナーは、罰金、差し止め命令、または民事または刑事罰の対象となる場合があります。
•規制当局は、「ブラックボックス」警告や禁忌など、新しい表示文の追加を要求する場合があります。
•患者に生じた危害について訴えられ、責任を問われる可能性があります。
•製品の競争力が低下する可能性があります。そして
•私たちの評判は損なわれるかもしれません。
前述の事象のいずれかにより、当社または提携パートナーは、IBSRELAおよび/または承認されればXPHOZAHの市場での受け入れの達成または維持を妨げる可能性があり、その結果、当社にとって多額の収益が失われ、当社の経営成績と事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
新たに商品化された製品の第三者支払者の補償範囲と償還状況は不明です。IBSRELA、およびXPHOZAHが承認された場合、適切な補償と払い戻しを取得または維持しないと、それらの製品のマーケティング能力が制限され、収益を生み出す能力が低下する可能性があります。
IBSRELAとXPHOZAHの価格設定、補償範囲、払い戻しは、承認された場合、商業インフラを支えるのに十分でなければなりません。ほとんどの患者が治療を受けるためには、政府や民間の支払者による補償や償還の利用可能性と妥当性が不可欠です。IBSRELA、および承認され商品化された場合はXPHOZAHの売上は、製品の費用が健康維持、マネージドケア、薬局給付などの医療管理機関によって支払われるか、政府当局、民間の健康保険会社、その他の第三者支払者によって払い戻されるかによって、国内外で大きく異なります。補償と償還が利用できない場合、または限られたレベルでのみ利用できる場合、当社または当社のコラボレーションパートナーは、承認されてもIBSRELAまたはXPHOZAHの商品化を成功させることができない可能性があります。補償が提供されたとしても、承認された償還額は、投資収益率を実現するのに十分な価格を設定または維持できるほど高くない場合があります。
新たに承認された商品の保険適用範囲と償還に関しては、かなりの不確実性があります。米国では、新薬の補償範囲と償還に関する主な決定は、通常、メディケアプログラムの管理を担当する米国保健社会福祉省内の機関であるCMSが行います。CMSは、新薬がメディケアの対象となるかどうか、またどの程度償還されるかを決定します。民間の支払者は、CMSが定めた補償範囲と償還方針にかなりの程度従う傾向があります。当社のような製品の償還に関して、CMSが何を決定するかを予測することは困難です。さらに、立法上または規制上の措置がない限り、XPHOZAHは、注射用または静脈内投与用の同等物を含まない他の経口ESRD関連薬は、2025年1月1日からESRD PPSに含まれます。その時点で、今日のメディケアパートDの場合のように、これらの薬剤に対する個別のメディケア支払いは利用できなくなります。バンドルが与える可能性のある影響を完全に予測するには時期尚早です。XPHOZAHの販売（承認され商品化された場合）、そして私たちのビジネスでは、2025年にXPHOZAHをバンドルに入れるべきですか、それともいつでも承認されたとしても、XPHOZAHを透析業者に収益性の高い方法で販売することはできません。「—経口のみのESRD関連医薬品をESRD将来支払いシステム（「ESRD PPS」）に含めることをさらに遅らせるための立法上または規制上の措置が講じられない場合、XPHOZAHが承認されれば、2025年1月1日にESRD PPSの一部となり、パートDに基づいて個別に支払われることはなくなり、その結果、XPHOZZの販売から得られる可能性のある収益も AHはマイナスかつ重大な影響を受けます。」上記では、XPHOZAHがバンドルに組み込まれた場合に発生する可能性のあるリスクに関する詳細な説明について説明しました。
米国以外では、国際事業は一般的に政府による広範な価格統制やその他の市場規制の対象となります。ヨーロッパ、カナダ、日本、中国、その他の国々でコスト抑制の取り組みがますます重視されるようになっているため、そのような国で規制当局の承認を受けたとしても、IBSRELAとXPHOZAHの価格設定と使用に圧力がかかると考えられます。多くの国では、医療製品の価格は、国民医療制度の一環としてさまざまな価格管理メカニズムの対象となっています。他の国では、企業が医薬品の価格を独自に固定することは認めていますが、会社の利益は監視および管理できます。追加の海外価格統制やその他の価格規制の変更により、製品候補に請求できる金額が制限される可能性があります。したがって、米国以外の市場では、当社製品の償還額が米国と比較して少なくなり、商業的に妥当な収益と利益を生み出すには不十分な場合があります。
さらに、米国および海外の政府や第三者の支払者による医療費の上限または削減への取り組みが増えているため、そのような組織は新たに承認された製品の補償範囲と償還水準の両方を制限し、その結果、これらの上限により、製品候補への支払いがカバーされない、または提供されない可能性があります。マネージドヘルスケアへの傾向、健康維持機関の影響力の高まり、および追加の法改正により、IBSRELA、および承認され商品化されればXPHOZAHの販売に関連して価格圧力がかかると予想されます。医療費全般、特に処方薬や外科的処置やその他の治療にかかる下押し圧力は非常に強くなっています。その結果、新製品の参入に対する障壁がますます高まっています。
IBSRELAとXPHOZAHの製造は、完全に第三者に頼っています。適用される規制要件を遵守できない、十分な原材料を調達できない、製造や流通が困難になる、その他の理由で需要を満たすのに十分な量を製造できない場合、当社のIBSRELAの商品化、および承認され商品化された場合は、XPHOZAHの商品化とテナパノールの開発努力が重大な損害を受ける可能性があります。
現在、IBSRELAやXPHOZAHを商業規模で製造したり、非臨床研究や臨床研究に使用する医薬品を製造したりするためのインフラや能力を社内で持っておらず、取得する予定もありません。医薬品の製造に委託製造機関（「CMO」）が使用する施設は、FDAによる検査の対象となります。製品候補の製造プロセスを管理する当社の能力は、CMOに課す契約上の要件と義務に限定されます。契約上義務付けられていますが、有効成分と医薬品の完成品の両方の製造について、現在の適正製造基準要件（「cGMP」）と呼ばれる規制要件の遵守については、当社のCMOに完全に依存しています。
医薬品の製造には、多大な専門知識と設備投資が必要です。医薬品の製造業者は、商業生産においてしばしば困難に直面します。これらの問題には、製造コストや生産量の問題、製品の安定性や品質保証試験などの品質管理、資格のある人材の不足、連邦、州、外国の規制の順守、複雑なサプライチェーン管理に関連する課題などがあります。たとえ当社のCMOに問題がなく、商業生産が達成されたとしても、その最大製造能力または利用可能な製造能力では商業需要を満たすには不十分かもしれません。代替メーカーを見つけたり、メーカーを追加したりするには、かなりの時間と多額の費用がかかります。新しい製造業者は、必要な生産技術とプロセスを開発して導入する必要があります。これらの技術やプロセスは、その施設とともに、該当する各地域の規制当局による検査と承認を受ける必要があります。さらに、当社製品の原薬を作るのに必要な原材料は、限られた数の供給元から調達しています。これらの原材料の入手が遅れたり中断されたりすると、生産の中断、遅延、またはコストの上昇につながり、結果として当社に悪影響を及ぼす可能性があります。
当社のCMOが適用されるGMPやその他の規制要件を順守しなかったり、原材料の入手が遅れたり中断したり、製造や流通に問題が生じた場合、臨床開発プログラムの製品要件を満たせないなどの重大な結果を被る可能性があります。テナパノールが何らかの適応症で商品化された場合、製品の差し押さえやリコール、製品承認の喪失、罰金や制裁措置につながる可能性があります。評判の低下、出荷の遅延、在庫不足、在庫償却およびその他の製品関連費用、および製造コストの上昇。その結果、または最大限または利用可能な製造能力が需要を満たすのに不十分である場合、IBSRELAの開発または商品化の取り組み、および/または承認された場合、XPHOZAHは重大な損害を受ける可能性があります。
ローンおよび担保契約に基づく債務に関連する契約により、当社の事業活動が制限される場合があり、債務不履行が発生した場合に未払いの債務の返済を求められる場合があり、これは当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
2022年2月23日、当社はSLR Investment Corp.（「貸し手」）と貸付および担保契約を締結しました。この契約に基づき、貸し手は、2027年3月1日の満期で最大5,000万ドルの融資枠を提供することに合意しました。また、2022年8月1日と2023年2月9日に、当社は貸付および担保契約の修正（総称して「2022年貸付契約」）を締結しました。」)。融資は2022年2月23日に2,750万ドルで賄われ、残りの2,250万ドルは、（i）2023年11月30日以前にFDAからXPHOZAHのNDAの承認を受けたことと、（ii）2022年の融資契約に記載されている特定の製品収益マイルストーン目標の達成の両方が満たされた場合に、2023年12月20日までに融資される可能性があります。融資および担保契約では、当社がすべての資金負債を返済するまで、財務報告および保険に関する要件、事業または財産の処分、事業内容の変更、清算または解散、支配権変更取引の締結、他の事業体との合併または統合、または資本ストックの全部または実質的な全部の取得に関する制限など、さまざまな慣習的な規約が適用されます。他の事業体の財産、追加の負債の発生、当社の財産の先取特権の発生、支払い資本金の償還、ライセンス契約の締結、関連会社との取引、および当社の知的財産の担保を目的とした、資本金のみで支払われる配当金以外の資本金の配当またはその他の配分。当社の事業運営能力に対するこれらの制限により、当社の事業に悪影響が及ぶ可能性があります。
2024年3月までローンファシリティの利息のみの支払いが許可されており、元本の返済は2024年4月1日から開始されます。ただし、(i) 2023年11月30日までにXPHOZAHのNDAについてFDAの承認が得られた場合、または (ii) 2022年に記載された特定の製品収益目標を達成した場合、この利息のみの期間は2025年3月まで延長され、元本の返済は2025年4月1日に延期されます。2023年12月31日に終了した年度のローン契約。また、ローンおよび担保契約に基づいて債務不履行が発生した場合、ローンファシリティに基づく未払いの債務を返済する必要がある場合があります。債務不履行になるのは、とりわけ、当社がローンおよび担保契約に基づく支払いを怠った場合、特定の違反に関して特定の救済期間を条件として、ローンおよび担保契約に基づく契約のいずれかに違反した場合、貸主が重大な不利な変化が発生したと判断した場合、当社または当社の資産が破産手続きなどの特定の法的手続きの対象となった場合、支払いができなくなった場合などです期限が迫った債務、または貸主が期限を早めることを可能にする第三者との契約を履行しなかった場合そのような負債の満期、または私たちに重大な不利な変化をもたらす可能性があります。このような債務不履行が発生した時点で、十分な現金がないか、エクイティファイナンスやデットファイナンスによる追加資金を調達できない場合があります。この場合、IBSRELAおよび/または承認された場合はXPHOZAHの商品化に必要な活動を制限または削減するか、テナパノールや他の製品候補の臨床試験を延期または制限するよう求められることがあります。貸し手は、担保代理人としての権利を行使して、タームローンを担保する担保を所有し、処分することもできます。タームローン担保には、実質的に当社の財産のすべてが含まれます（ネガティブ・プレッジの対象となる知的財産は除きます）。これらの事象のいずれかの結果として、当社の事業、財政状態および経営成績に重大な悪影響が及ぶ可能性があります。
私たちの事業と業界に関連するその他のリスク
臨床医薬品開発には長くて費用のかかるプロセスが必要で、結果は不確かです。
製品候補の販売について規制当局から販売承認を得る前に、製品候補のヒトに対する安全性と有効性を実証するための広範な臨床研究を実施する必要があります。臨床試験は費用がかかり、完了するまでに何年もかかることがあり、その結果は本質的に不確実です。例えば、高カリウム血症の治療薬としてRDX013を評価した第2相臨床試験の結果は、RDX013の許容範囲内の安全性と忍容性を示し、8日間の治療後にプラセボと比較して統計的に有意な低下をもたらした血清カリウム値を下げる能力の概念実証を裏付けましたが、この研究は4週間後にプラセボと比較して血清カリウム濃度を大幅に下げるという主要評価項目には達しませんでした治療の。現在、このプログラムの次のステップは、利用可能なリソースがそのような追加の臨床試験の実施に役立つと判断した時点で、追加の第2相臨床試験で被験者のコンプライアンスとRDX013の有効性を高める可能性のある新しい製剤を評価することになると予想しています。RDX013を用いて実施すると当社が判断した追加の臨床試験が成功するという保証はありません。
さらに、RDX013や他の製品候補を用いて追加の臨床試験を実施した場合、当社、試験が実施されている機関のIRB、またはFDAやその他の規制当局によって臨床試験が中断または中止された場合、将来の開発が遅れる可能性があります。このような当局は、規制要件または当社の臨床プロトコルに従って臨床試験を実施しなかったこと、FDAまたは他の規制当局による臨床試験運営または試験施設の検査の結果、臨床保留が課されたり、予期せぬ安全性上の問題または副作用、医薬品の使用による利益が実証されなかったり、政府規制や行政措置が変更されたり、不足したりすることなど、さまざまな要因により臨床試験を中断または中止することがあります臨床を続けるための十分な資金トライアル。
さらに、臨床試験の成功には、臨床試験に参加する患者を特定して資格を与えることが不可欠です。今後実施すると決定したRDX013臨床試験を含め、今後の臨床試験のタイミングは、製品候補の試験に参加する患者をどれだけ早く募集できるかに一部依存します。患者は、現在の標準治療、競合製品、その他の治験薬で認められる有害事象（いずれの場合も、同じ適応症および/または同様の患者集団について）が懸念されるため、私たちの臨床研究への参加を希望しない場合があります。さらに、現在の標準治療または競合製品で治療を受けている患者は、治験薬を使った臨床試験への参加に消極的かもしれません。また、私たちの臨床試験の包含基準と除外基準は、受け入れ可能な患者を特定する上で課題となる可能性があります。その結果、患者の募集と臨床試験の実施のスケジュールが遅れる可能性があります。これらの遅れは、費用の増加、プログラムの開発の進行の遅れ、または臨床研究の全面的な中止につながる可能性があります。これらの事態はいずれも、当社の事業、財政状態、および将来に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、すべての非臨床研究と臨床試験を第三者に委託します。これらの第三者が契約上の義務を首尾よく遂行しなかったり、予定された期限に間に合わなかったりすると、追加製品の規制当局の承認を得ることも、製品候補を商品化することもできない可能性があります。
私たちには、非臨床研究や臨床試験を独自に実施する能力はありません。私たちは、医療機関、臨床研究者、契約研究所、および受託研究機関（「CRO」）などの他の第三者に頼って、製品候補の臨床試験を実施しています。臨床試験の実施を請け負っている第三者は、これらの試験の実施とその後のデータの収集と分析において重要な役割を果たします。ただし、これらの第三者は当社の従業員ではなく、契約上の義務や義務を除いて、私たちはその活動の特定の側面のみを管理し、彼らが私たちのプログラムに費やすリソースの量や時期を管理する能力は限られています。私たちは、非臨床試験や臨床試験の実施をこれらの第三者に依存しており、今後も依存し続けますが、各研究と臨床試験が適用されるプロトコル、法律、規制、科学的基準に従って実施されることを保証する責任は引き続きあります。第三者を信頼しても、当社の規制上の責任が免除されることはありません。私たちとこれらの第三者は、非臨床研究では現在のGLPを、臨床研究ではグッドクリニカルプラクティス（「GCP」）を遵守する必要があります。GLPとGCPは、それぞれFDA、欧州経済領域（「EEA」）加盟国の管轄当局、および同等の外国の規制当局によって施行される規制とガイドラインです。当社の非臨床および臨床開発におけるすべての製品について。規制当局は、試験スポンサー、主任研究者、および試験施設を定期的に検査することでGCPを実施しています。当社または当社の第三者請負業者がGCPを含む該当する規制要件を遵守しない場合、当社の臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと見なされ、FDA、欧州医薬品庁（「EMA」）、または同等の外国の規制当局から、当社のマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験の実施を要求される場合があります。特定の規制当局による検査の結果、そのような規制当局が当社の臨床試験のいずれかがGCP規制に準拠していると判断するという保証はありません。さらに、当社の臨床試験はcGMP規制に基づいて製造された製品で実施する必要があります。これらの規制に従わないと、臨床試験を繰り返す必要があり、追加費用が発生したり、規制当局の承認プロセスが遅れたりする可能性があります。
私たちは激しい競争に直面しており、競合他社は私たちよりも早く、またはより成功裏に製品を発見、開発、または商品化するかもしれません。
バイオテクノロジーおよび製薬業界は非常に競争が激しく、現在治療用製品を開発している疾患の治療を目的とした製品を研究および販売しているバイオテクノロジー、医薬品、およびその他の関連市場の企業との激しい競争に直面しています。
IBSRELAの競争相手は主に、リンゼス（リナクロチド）、アミティザ（ルビプロストン）、Trulance（プレカナチド）など、IBS-Cの特定の患者向けに市販されている3つの処方薬です。ジェネリックのルビプロストンは、米国でも入手可能です。さらに、IBS-Cに対応していない市販薬は、IBS-Cの便秘成分を治療するために、単独で、またはIBS-Cが指示する処方療法と組み合わせて一般的に使用されます。
XPHOZAHは、承認されれば、リン酸塩結合剤と競合します。米国で市販されているさまざまな種類のリン酸塩結合剤には、酢酸カルシウム（PhosLOやPhoslyraを含むいくつかの処方ブランド）、炭酸ランタン（フォスレノール）、セベラマー塩酸塩（Renagel）、Sevelamer炭酸塩（Renvela）、オキシ水酸化スクロフェリン（Velphoro）、クエン酸鉄（Auryxia）が含まれます。)。記載されているリン酸塩結合剤はすべて、VelphoroとAuryxiaを除いて、米国ではジェネリック医薬品として入手できます。さらに、TumsやCaltrateなどの市販の炭酸カルシウムもリンの結合に使用されます。
現在入手可能なリン酸塩バインダーに加えて、Opko Health, Inc.が開発中の鉄ベースのバインダーであるフェルマゲート（アルファレン）、シールドセラピューティクスが開発中のフェーズ3の鉄ベースのバインダーであるPT20、アレブンドファーマシューティクス（香港）リミテッドが開発中のフェーズ2のAP-301、lanなど、少なくとも4つのバインダーが開発中であることを認識しています。フォスレノールと薬力学的生物学的同等性を示したジオキシカーボネート（Renazorb）。RenazorbはUnicycive Therapeuticsによって開発されています。Unicycive Therapeuticsは、2023年半ばに505（b）（2）経路を介してNDAを提出する計画を発表しました。さらに、中外製薬とオーレバンドは、リン酸塩輸送体Napi-2b、PiT-1、PiT-2の阻害剤であるEOS789を開発しています。これまでのところ、第1相臨床試験で研究されています。
競合他社の医薬品は、当社の製品候補よりも安価で効果的であったり、当社の製品候補が時代遅れになったりする可能性があります。また、当社または協力パートナーが当社の製品候補から開発された製品を発売する前に、競合他社が競合する薬剤や治療法を商品化する可能性もあります。また、新しい企業がターゲット市場に参入するにつれて、将来的には競争が激化する可能性があります。
私たちの競合他社の多くは、私たちよりも知名度が高く、財務、製造、マーケティング、研究、医薬品開発のリソースがはるかに優れています。バイオテクノロジーや製薬業界でさらに合併や買収が行われると、競合他社にさらに多くのリソースが集中する可能性があります。特に大手製薬会社は、前臨床試験や臨床試験、および医薬品の規制当局承認の取得に関する幅広い専門知識を持っています。さらに、研究を行う学術機関、政府機関、その他の公的機関や民間機関は、潜在的に競争力のある製品や技術に関して特許保護を求める場合があります。これらの組織は、競合他社と独占的なコラボレーションパートナーシップやライセンス関係を築くこともあります。
管理、運用、財務、その他のリソースのレベルを考えると、現在の活動や成長を管理するのが難しい場合があります。
将来の成長に向けて現在の活動を支援するために、経営構成、人材、システムの最適化に引き続き取り組んできましたが、これらのリソースはこの目的には十分ではないかもしれません。ビジネス戦略を効果的に実行するには、次のことが必要です。
•私たちが効果的に取り組む可能性のあるあらゆる商業化活動を管理します。
•臨床試験を効果的に管理します。
•ライセンサー、請負業者、協力者、政府機関、その他の第三者に対する契約上の義務を履行しながら、社内の開発活動を効果的に管理します。
•運営、財務、管理の管理、報告システムおよび手続きを引き続き改善し、
•残りの従業員を引き留めてやる気を起こさせ、場合によっては追加の従業員の特定、採用、統合を行います。
開発および商品化活動の管理に必要な範囲で、経営、運用、財務、その他のリソースを維持または拡大できない場合、当社の事業は重大な悪影響を受けます。
製造物責任訴訟が当社に対して提起された場合、当社は多額の責任を負う可能性があり、IBSRELAおよび/または承認された場合はXPHOZAHの商品化を制限するよう求められる場合があります。
私たちは、製品候補の臨床試験とIBSRELAの商業的発売の結果として、製造物責任の固有のリスクに直面しています。また、XPHOZAHが承認されれば、2023年の第4四半期に商業的に発売されると、さらなるリスクに直面することになります。たとえば、私たちが開発した製品が、製品のテスト、製造、マーケティング、または販売中に怪我の原因になったり、その他の方法で不適切であることが判明した場合、訴えられることがあります。このような製造物責任の請求には、製造上の欠陥、設計の欠陥、製品に内在する危険性についての警告の欠陥、過失、厳格責任、および保証違反の申し立てが含まれる場合があります。請求は、州の消費者保護法に基づいて主張することもできます。製造物責任の請求から身を守ることができない場合、多額の責任を負ったり、製品候補の商品化を制限するよう求められることがあります。防衛を成功させるには、多額の財源と経営資源が必要です。メリットや最終的な結果にかかわらず、賠償請求は次のような結果になる可能性があります。
•製品の需要が減少しました。
•当社の評判への傷害
•臨床試験参加者の退会;
•関連訴訟を弁護するための費用。
•経営陣の時間と資源の流用。
•治験参加者または患者に対する多額の金銭的報酬
•規制調査、製品のリコールまたは撤回、または表示、マーケティング、またはプロモーションの制限。
•収益の損失、および
•IBSRELAや、承認された場合はXPHOZAHを商品化または共同宣伝できない。
潜在的な製造物責任の請求から保護するために、許容できる費用と補償範囲で十分な製造物責任保険に加入および維持できないと、当社が開発する製品の商品化が妨げられたり、禁止されたりする可能性があります。当社は製造物責任保険に加入していますが、当社に対して提起された請求は、その全部または一部が当社の保険でカバーされていない金額、または当社の保険適用範囲を超える金額で裁判所の判決または和解につながる可能性があります。また、当社の保険契約にはさまざまな除外事項や控除対象があり、補償対象外の製造物責任請求の対象となる場合があります。裁判所で裁定された、または和解で交渉された金額のうち、補償範囲を超える金額、または保険の対象とならない金額を支払う必要があります。また、そのような金額を支払うための十分な資本がないか、調達できない場合があります。さらに、将来的には、妥当な費用や損失から身を守るのに十分な金額で保険を維持できなくなる可能性があります。
経営幹部、上級管理職、主要人材を引き付け、定着させ、やる気を起こさせることができなければ、私たちのビジネスは損なわれます。
科学、臨床、医療、製造、販売、マーケティングの有能な人材を採用して維持することは、私たちの成功に不可欠です。私たちは、経営幹部、上級管理職、その他特定の主要従業員に大きく依存しています。経営幹部、上級管理職、その他の主要従業員のサービスが失われると、開発目標や商業目標の達成が妨げられ、事業戦略を成功裏に実施する能力が著しく損なわれる可能性があります。さらに、この業界では、製品の開発、マーケティング承認の取得、商品化を成功させるために必要な幅広いスキルと経験を持つ人材の数が限られているため、経営幹部、上級管理職、その他の主要な従業員の交代は難しく、長期間かかる場合があります。特に私たちの地域では、同様の人材をめぐって多数のバイオ医薬品企業が激しい競争を繰り広げていることを考えると、これらの主要な人材を容認できる条件で雇用、訓練、または動機付けすることができない可能性があります。質の高い人材を引き付けて維持できなければ、成長して事業戦略を追求する能力が制限されます。
適用されるデータ保護、プライバシーおよびセキュリティに関する法律、規制、基準、その他の要件を実際に遵守していない、または違反していると認識されると、当社の事業、経営成績、および財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。
世界のデータ保護環境は急速に進化しており、私たちは、米国および海外での臨床試験に関連して収集する情報などの個人データの収集、使用、開示、保持、およびセキュリティを管理する州、連邦、および外国の多数の法律、要件、規制の対象となっているか、対象となる可能性があります。実施基準と執行慣行は、当面の間不確実なままである可能性が高く、将来の法律、規制、基準、またはそれらの要件に対する認識が当社の事業に与える影響はまだ判断できません。この変化により、当社の事業に不確実性が生じたり、特定の法域での事業運営や個人情報の収集、保存、移転、使用、共有の能力に影響を与えたり、契約上のより厄介な義務を受け入れる必要が生じたり、責任が生じたり、当社に追加費用を課したりする可能性があります。これらの法律、規制、基準を順守するコストは高く、将来的には増加する可能性があります。連邦、州、外国の法律や規制、当社の内部方針や手続き、または個人情報の処理に適用される契約に従わなかったり、違反したと認識されたりすると、否定的な宣伝、政府による調査や執行措置、第三者からの請求、評判の低下につながる可能性があり、そのいずれかが当社の事業、財務実績、事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの事業や事業が成長するにつれて、私たちは新しいまたは追加のデータ保護法や規制の対象になったり、その影響を受けたりして、規制当局からの精査や注意が厳しくなる可能性があります。米国では、改正された1996年の医療保険の相互運用性と説明責任に関する法律（総称して「HIPAA」）により、とりわけ、個人を特定できる健康情報のプライバシー、セキュリティ、送信、および違反報告に関する特定の基準が課されています。私たちは、HIPAAに基づくプライバシーとセキュリティ要件の対象となる第三者（臨床試験データを取得する研究機関を含む）から健康情報を取得することがあります。事実や状況によっては、HIPAAに違反した場合、重大な罰則が科せられる可能性があります。
特定の州では、プライバシーとセキュリティに関する同等の法律や規制が採用されており、その中にはHIPAAよりも厳しいものもあります。このような法律や規制は、さまざまな裁判所やその他の政府当局による解釈の対象となるため、当社や将来の顧客、戦略的パートナーにとって複雑なコンプライアンス上の問題が発生する可能性があります。たとえば、カリフォルニア州消費者プライバシー法（「CCPA」）は2020年1月1日に施行されました。CCPAは、カリフォルニア州の消費者に個人のプライバシー権を与え、特定の個人情報を扱う事業体のプライバシーとセキュリティの義務を強化します。CCPAは、違反に対する民事罰のほか、データ侵害訴訟の可能性とリスクを高めたデータ侵害に対する私的訴訟権を規定しています。さらに、カリフォルニア州プライバシー権法（「CPRA」）は、一般的に2023年1月1日に施行され、CCPAを大幅に改正します。対象となる企業には、追加の消費者権利手続き、データ使用の制限、リスクの高いデータに対する新しい監査要件、機密データの特定の使用に対するオプトアウトなど、追加のデータ保護義務が課されます。また、実質的な規制を発行する権限を持つ新しいカリフォルニア州のデータ保護機関が設立され、その結果、プライバシーと情報セキュリティの執行が強化される可能性があります。追加のコンプライアンス投資や潜在的なビジネスプロセスの変更も必要になる場合があります。同様の法律がバージニア州、コネチカット州、ユタ州、コロラド州で可決され、他の州や連邦レベルでも提案されています。これは、米国でプライバシーに関する法律が厳しくなる傾向を反映しています。このような法律の制定には、要件が矛盾する可能性があり、コンプライアンスが困難になる可能性があります。当社がHIPAA、CCPA、CPRA、またはその他の国内プライバシーおよびデータ保護法の対象または影響を受ける場合、これらの法律の要件に従わなかったことによる責任は、当社の財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、連邦取引委員会（「FTC」）と多くの州検事総長は、オンラインでの収集、使用、普及、およびセキュリティ慣行が不公平または欺瞞的であると思われる企業に対して、連邦および州の消費者保護法を引き続き施行しています。たとえば、FTCによると、消費者の個人情報を安全に保つための適切な措置を講じないと、連邦取引委員会法第5条 (a) に違反する不公正な行為や慣行に該当したり、商取引に影響を与えたりする可能性があります。FTCは、企業が保有する消費者情報の機密性と量、事業の規模と複雑さ、セキュリティの向上と脆弱性の軽減のために利用できるツールのコストを考慮して、企業のデータセキュリティ対策が合理的かつ適切であると期待しています。
また、外国の法域で急速に進化するデータ保護法、規則、規制の対象となっているか、影響を受ける可能性があります。たとえば、ヨーロッパでは、2018年5月に欧州連合一般データ保護規則（「GDPR」）が施行され、欧州経済地域（「EEA」）内の個人の個人データの処理に厳しい要件が課されています。GDPRを遵守しなければならない企業は、データ保護要件のより強固な規制執行や、違反した場合は最大2,000万ユーロ、または非準拠企業の年間世界収益の4％のいずれか大きい方の罰金が科せられる可能性など、コンプライアンス義務とリスクの増大に直面します。他の要件の中でも、GDPRは、GDPRの対象となる個人データを、そのような個人データを適切に保護することが認められていない第三国（米国を含む）への移転を規制しています。2020年7月、EU司法裁判所（「CJEU」）は、国際転送を目的とするプライバシーシールドを無効にし、さらに制限を課すことで、組織がEU/EEAから米国に合法的に個人データを転送する方法を制限しました標準契約条項の使用。2022年3月、米国とEUは、無効になった規制に代わる新しい規制制度を発表しました。ただし、この新しいEU-米国はデータプライバシーフレームワークは、2022年10月7日にバイデン大統領が署名した「米国の信号情報活動の保障措置の強化」に関する大統領命令以外は実施されていません。2020年7月のCJEU判決後の欧州裁判所および規制当局の決定は、国際的なデータ転送に対して制限的なアプローチをとっています。これに関連して、英国がEEAと欧州連合から脱退し、移行期間が満了すると、企業は英国国内法に組み込まれたGDPRとGDPRの両方を遵守しなければなりませんでした。後者の制度では、最大1750万ポンド、つまり世界売上高の4％のいずれか高いほうの罰金を個別に課すことができます。他の国や管轄区域への進出が続くにつれて、事業運営に影響を与える可能性のある追加の法律や規制の対象となる場合があります。
適用される法律、規制、基準、契約上の義務、その他の法的義務を遵守するよう努めていますが、これらの要件は変化し続けており、ある法域から別の管轄区域に矛盾して修正、解釈、適用される可能性があり、互いに矛盾したり、遵守しなければならないその他の法的義務と矛盾する可能性があります。当社または当社の従業員、代表者、請負業者、コンサルタント、CRO、協力者、またはその他の第三者がそのような要件に従わなかったり、プライバシーやセキュリティ上の懸念に適切に対処しなかったりした場合、たとえ根拠がないとしても、追加費用と責任が発生し、当社の評判が損なわれ、当社の事業や経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちと私たちの協力者、CRO、その他の請負業者やコンサルタントは、情報技術システムに依存しています。これらのシステムに障害が発生すると、私たちのビジネスに悪影響を及ぼす可能性があります。セキュリティ違反、データの損失、その他の混乱により、当社の事業に関連する機密情報が危険にさらされたり、重要な情報にアクセスできなくなったり、当社が責任を負うことになったりする可能性があり、それが当社の事業、経営成績、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たち、協力者、CRO、その他の請負業者やコンサルタントは、事業遂行に必要な情報をデジタル形式で収集し、管理しています。また、事業運営における情報技術システムやインフラへの依存度も高まっています。通常の業務では、私たちと私たちの協力者、CRO、その他の請負業者やコンサルタントは、知的財産、専有のビジネス情報、個人情報を含む大量の機密情報を収集、保存、送信します。そのような機密情報の機密性と完全性を維持するために、私たちと私たちの協力者、CRO、その他の請負業者やコンサルタントが安全な方法でそうすることが重要です。私たちは、データ漏洩を防ぐためにシステムを保護および保護するための物理的、電子的、組織的な対策を確立しています。また、情報技術システムやデジタル情報の処理、送信、保存のセキュリティを確保するには、市販のシステム、ソフトウェア、ツール、監視に頼っています。また、情報技術インフラの構成要素を外部委託しているため、多くのサードパーティベンダーが当社の機密情報にアクセスする可能性があり、またアクセスされる可能性もあります。
当社の情報技術システムおよびインフラストラクチャ、および現在および将来の協力者、CRO、請負業者、コンサルタント、および当社が依存するその他の第三者の情報技術システムおよびインフラストラクチャは、コンピューターウイルスやマルウェアによる攻撃、損傷、中断に対して脆弱です（例えば、 ランサムウェア）、自然災害、テロ、戦争、通信および電気の障害、サイバー攻撃またはインターネットへのサイバー侵入、フィッシング攻撃やその他のソーシャルエンジニアリングスキーム、電子メールへの添付、ヒューマンエラー、詐欺、サービス拒否または機能低下攻撃、巧妙な国民国家や国家の支援を受けた攻撃者、または組織内のシステムにアクセスできる人による不正アクセスや使用。
特にコンピューターハッカー、外国政府、サイバーテロリストによるサイバー攻撃やサイバー侵入によるセキュリティ侵害、中断、データ損失のリスクは、世界中からの攻撃や侵入の試みの数、激しさ、高度化が進むにつれて、一般的に高まっています。さらに、機密情報にアクセスするモバイルデバイスの使用が普及していると、データセキュリティ違反のリスクが高まり、機密情報やその他の知的財産が失われる可能性があります。また、インターネット技術に依存していることや、リモートで作業している従業員の数が原因で、サイバーセキュリティのリスクが高まる可能性もあります。これにより、サイバー犯罪者が脆弱性を悪用する機会が増える可能性があります。さらに、システムへの不正アクセスや妨害行為に使用される手法は頻繁に変更され、標的に対して起動されるまで認識されないことが多いため、これらの手法を予測したり、適切な予防策を実施したりできない場合があります。また、長期間検出されないままになる可能性のあるセキュリティ侵害が発生することもあります。たとえ特定されたとしても、攻撃者が統制を回避し、検出を回避し、法医学的証拠を削除または難読化するように設計されたツールや手法を使用することが増えているため、インシデントや侵害を適切に調査または修正できない可能性があります。ネットワークセキュリティの問題、バグ、ウイルス、ワーム、悪意のあるソフトウェアプログラム、およびセキュリティの脆弱性を軽減するためのコストは膨大になる可能性があり、データセキュリティと情報技術システムを保護するためのセキュリティ対策を実施していますが、これらの問題に対処するための取り組みが成功しない可能性があります。これらの問題は、予期しない中断、遅延、サービスの停止、および当社の事業と競争上の地位に対するその他の損害につながる可能性があります。
私たちと一部のサービスプロバイダーは、サイバー攻撃やセキュリティインシデントの対象になることがあります。これまでに重大なシステム障害、事故、セキュリティ違反は経験していないと思いますが、そのような出来事が発生して当社の業務に支障が生じた場合、当社の事業に重大な混乱が生じる可能性があります。さらに、このような違反には、適用される場合、連邦および州のさまざまなプライバシーおよびセキュリティ法に従って、政府機関、メディア、または個人への通知が必要になる場合があります。さらに、コンピューターセキュリティ違反が当社や協力者、CRO、その他の請負業者のシステムに影響を与えたり、個人を特定できる情報が不正に公開されたりした場合、私たちの評判は著しく損なわれる可能性があります。また、損失や訴訟、潜在的な責任のリスクにさらされ、当社の事業、経営成績、財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
適切で効果的な内部統制を維持しないと、正確でタイムリーな財務諸表を作成する当社の能力が損なわれ、当社の業績、事業運営能力、投資家の当社に対する見方が損なわれ、普通株式の価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
財務報告に関する効果的な内部統制を実施および維持しないと、財務諸表に誤りが生じ、財務諸表が修正され、報告義務を履行できなくなる可能性があります。将来、財務報告に対する内部統制の有効性を好意的に評価できなければ、財務報告の信頼性に対する投資家の信頼が悪影響を受け、当社の普通株式の取引価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは過去にコラボレーションパートナーシップ、ジョイントベンチャー、および/またはライセンス契約を結成してきましたが、そのようなコラボレーションのメリットを実感できない可能性があります。
私たちは現在、特定の外国でテナパノールの商業化に関する協力パートナーシップを結んでいます。また、既存の事業を補完または強化すると当社が考える米国および海外の第三者と追加の協力パートナーシップを結んだり、合弁事業を設立したり、追加のライセンス契約を締結したりする場合があります。特に、高リン血症治療薬テナパノールの日本での商品化については、協和キリンと、上海復星製薬工業開発株式会社と共同パートナーシップを結んでいます。中国および関連地域における高リン血症およびIBS-Cの商品化についてはLtd.（「Fosun Pharma」）が、カナダではIBS-Cおよび高リン血症用のテナパノールの商品化についてはKnight Therapeutics, Inc.（「Knight」）が、ポートフォリオの開発と商品化についてはMetis Therapeutics, Inc.（「MeTis」）と共にすべての治療分野向けのTGR5アゴニスト化合物の。適切なコラボレーションパートナーを探すという点で激しい競争に直面しています。適切なパートナーを見つけて適切な条件を交渉するプロセスには時間がかかり、複雑です。適切な追加のコラボレーションパートナーを特定し、製品候補を開発するための契約の締結が遅れると、製品候補の商品化が遅れる可能性があり、市場に出たとしても競争力が低下する可能性があります。現在のコラボレーションパートナーシップや将来締結するそのような取り決めが成功するという保証も、コラボレーションパートナーがそのような製品の開発、規制当局の承認、商業化の取り組みに十分なリソースを投入するという保証もありません。また、そのような提携によって当社がそのような取引を正当化する収益を達成するという保証もありません。XPHOZAHのNDAについて、FDAからCRLを受け取りました。CRLに対する上訴を認めるというONDの決定を受けて、私たちは2023年4月中旬にXPHOZAHのNDAを再提出しました。2023年5月17日、FDAはXPHOZAHのNDAの再提出を受け入れました。FDAは、NDAがクラス2の審査であると判断し、再提出日から6か月の審査期間を要し、ユーザー料金の目標日を2023年10月17日に設定しました。
NDAの再提出が承認されたからといって、XPHOZAHのNDAが承認されるという保証はありません。NDAの承認を得ることができたとしても、承認の取得が遅れると、パートナーの規制手続きが遅れる可能性があり、それが当社の事業や経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
流動性に影響を与え、経費を増やし、経営陣に重大な混乱をもたらす可能性のある戦略的取引を行うことがあります。
企業の買収、資産の購入、製品、製品候補、技術のライセンス供与などの戦略的取引を検討することがあります。さらに、当社が適時に受け入れられる条件で資本にアクセスできない場合、IBSRELAの商業化、および/または承認された場合はXPHOZAHの商業化、および/または代替構造の使用による発見および開発資産の開発に資金を提供するために、事業の特定の側面をさらに再構築するか、1つ以上の戦略的コラボレーションまたはその他の取引を特定して完了することを余儀なくされる可能性があります。当社が検討する可能性のあるその他の取引には、スピンオフ、スピンアウト、コラボレーションパートナーシップ、合弁事業、リストラクチャリング、売却、企業結合、投資など、さまざまなビジネス上の取り決めが含まれます。このような取引を行うと、非経常費用やその他の費用が発生したり、短期および長期の支出が増加したり、統合上の重大な課題が生じたり、経営や事業が混乱したりして、当社の事業や財務結果に悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、これらの取引には、以下を含む多数の運用上および財務上のリスクが伴う可能性があります。
•マイルストーンやロイヤルティの前払い、株式投資、新しい研究開発候補者への財政支援（人員増員など）。これらはすべてかなりの額になる可能性があります。
•未知の負債への暴露。
•買収した製品、製品候補、または技術を開発するために、当社の事業の中断や経営陣の時間と注意を転用すること。
•多額の負債の発行または希薄化を伴う株式の発行。
•買収と統合のコストが予想よりも高い。
•資産またはのれんまたは減損費用の減価償却
•償却費用の増加。
•買収した事業の事業や人員を当社の事業や人員と組み合わせることの難しさとコスト。
•経営陣や所有権の変更により、買収した事業の主要サプライヤーや顧客との関係が損なわれた場合。そして
•買収した事業の主要な従業員を維持できない。
したがって、当社が上記の性質の取引を引き受ける、または成功裏に完了するという保証はありませんが、当社が行う取引は、上記またはその他のリスクの対象となり、当社の事業、経営成績、財政状態および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
当社のCMOは米国外でテナパノールAPIを製造しているため、IBSRELAとXPHOZAHを米国外で商品化するための承認を求めて取得する場合があります。その結果、国際事業に関連するさまざまなリスクが当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
当社または当社のコラボレーションパートナーは、米国外でのIBSRELAまたはXPHOZAHの販売承認を求めることを決定する場合があります。さらに、当社は、米国外でのテナパノールAPIの製造を含む契約上の契約をCMOと結んでいるほか、第三者との追加契約締結を含め、米国外で事業を行うこともあります。私たちは、これらの国際ビジネス市場や人間関係への参入に関連して、次のような追加のリスクにさらされます。
•海外での医薬品承認に関するさまざまな規制要件。
•米国と外国の医薬品の輸出入規則が異なります。
•海外における知的財産権保護の軽減。
•関税、貿易障壁、規制要件の予想外の変更
•さまざまな償還制度とさまざまな競争薬。
•インフレを含む経済の弱さ、または特に外国の経済や市場における政情不安定。
•海外に居住または旅行する従業員の税法、雇用法、移民法、労働法の遵守。
•給与税の源泉徴収を含む外国税。
•外貨の変動。その結果、営業費用の増加や収益の減少、および他の国で事業を行うことに伴うその他の義務が生じる可能性があります。
•労働不安が米国よりも一般的な国では、労働力の不確実性が高まっています。
•海外での原材料供給や製造能力に影響する何らかの事象に起因する生産不足。
•これらのディストリビューターが行った開発作業から生じる潜在的な責任、および
•戦争やテロなどの地政学的行動、または自然災害による事業の中断。
私たちの事業には有害物質の使用が含まれ、私たちと契約する第三者は環境に関する法律や規制を遵守しなければなりません。これは費用がかかり、私たちのビジネスのやり方を制限する可能性があります。
当社および当社が契約する製造業者およびサプライヤーは、テナパノールの部品や製品候補を含む有害物質の使用、製造、保管、取り扱い、廃棄に関する法律や規制の対象となります。場合によっては、これらの危険物やその使用から生じるさまざまな廃棄物は、使用および廃棄されるまで、当社および当社の製造元の施設に保管されます。汚染のリスクを排除することはできません。汚染のリスクは、当社の商品化活動や事業運営の中断を引き起こし、その結果、費用のかかる浄化を必要とする環境破壊につながり、その結果、これらの材料や特定廃棄物の使用、保管、取り扱い、廃棄に適用される法律や規制に基づく責任が生じる可能性があります。私たちは、契約している第三者の製造業者やサプライヤーが使用する安全手順が、法律や規制で定められた基準に準拠していること、またはこれらの材料による偶発的な汚染や怪我のリスクを排除することを保証することはできません。このような場合、結果として生じる損害について当社が責任を負う可能性があり、その責任は当社の責任を超える可能性があり、州、連邦、またはその他の適用当局は当社による特定の資料の使用を制限したり、事業運営を妨害したりすることがあります。さらに、環境に関する法律や規制は複雑で、頻繁に変更され、より厳しくなる傾向があります。このような変更の影響を予測することはできず、将来のコンプライアンスについても確信が持てません。現在、生物廃棄物や有害廃棄物に関する保険はかけていません。
私たちは地震やその他の自然災害によって悪影響を受ける可能性があり、私たちの事業継続計画や災害復旧計画は重大な災害から私たちを十分に守れないかもしれません。
私たちは現在、過去に大地震が発生したサンフランシスコのベイエリアにあるリース施設を利用しています。私たちは地震保険に加入していません。地震やその他の自然災害は、当社の事業に深刻な混乱をもたらし、当社の事業、経営成績、財政状態および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
自然災害、停電、その他の事象により、カリフォルニアの施設を含む当社のリース施設の全部または大部分を使用できなくなり、当社の企業財務システムや製造資源計画、企業品質システムなどのシステムへのアクセスを支える重要なインフラストラクチャが損傷したり、その他の方法で業務が中断したりした場合、事業機能の一部を回復することは困難または時間がかかる可能性があります。現在実施している災害復旧および事業継続計画は、対象範囲が全体的ではなく、重大な災害または同様の事態が発生した場合には不十分になる可能性があります。災害復旧および事業継続計画の性質が限られているため、多額の費用が発生する可能性があります。これは、特に地震保険に加入していないことと相まって、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
政府規制に関するリスク
IBSRELAの規制当局の承認を受けているにもかかわらず、またXPHOZAHの規制当局の承認を受けたとしても、当社は継続的な規制義務と継続的な規制審査の対象となり、その結果、多額の追加費用が発生する可能性があります。さらに、IBSRELAと、承認された場合、XPHOZAHは他の制限や市場からの撤退の対象となる可能性があり、規制要件に従わなかった場合や当社の製品で予期しない問題が発生した場合は、罰則の対象となる可能性があります。
医薬品がFDAまたは外国の規制当局によって承認された場合でも、製品の製造プロセス、表示、包装、流通、ファーマコビジランス、保管、広告、販売促進、記録管理には、広範囲かつ継続的な規制要件が適用されます。これらの要件には、安全性やその他の市販後の情報やレポートの提出、登録のほか、承認後に実施する臨床試験におけるcGMPとGCP規制の継続的な遵守が含まれます。そのため、私たちとサードパーティのCMOは、規制要件の遵守状況を評価するために、継続的な見直しと定期的な検査の対象となります。したがって、私たちや一緒に働く他の人々は、製造、生産、品質管理など、規制遵守のあらゆる分野に時間、資金、労力を費やし続けなければなりません。規制当局は、製品の指示された用途やマーケティングに重大な制限を課したり、費用がかかる可能性のある市販後調査について継続的な要件を課したりすることもあります。さらに、医薬品の安全性の問題に対処する新しい法律が制定されると、コンプライアンスを確保するための遅延やコストの増加につながる可能性があります。
また、特定の副作用や製造上の問題（ある場合）をFDAに報告し、当社製品の広告や宣伝に関する要件を遵守する必要があります。処方薬に関する販促コミュニケーションには、さまざまな法的および規制上の制限があり、製品の承認ラベルの情報と一致している必要があります。そのため、FDAの承認を得ていない適応症や用途向けに製品を宣伝することはできません。
予期せぬ重症度や頻度の有害事象、第三者の製造業者や製造プロセスに関する有害事象、または規制要件の順守の失敗など、これまで知られていなかった製品が後で発見されると、とりわけ次のような結果になる可能性があります。
•警告または無題の手紙や罰金。
•製品のマーケティングまたは製造の制限、製品の市場からの撤回、または自発的または強制的な製品リコール。
•差止命令または民事または刑事罰の賦課。
•既存の規制当局の承認の一時停止または取り消し。
•現在進行中の臨床試験のいずれかの中断。
•保留中の申請または当社が提出した承認された申請の補足の承認の拒否。
•当社または当社のCMOの業務に対する制限、または
•製品の押収または拘留、または製品の輸出入の許可の拒否。
法律違反の疑いに関する政府の調査は、対応に多大な時間とリソースを費やす必要があり、否定的な評判につながる可能性があります。進行中の規制要件に従わないと、IBSRELAと、承認されればXPHOZAHを商品化する当社の能力に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。規制上の制裁が適用されたり、規制当局の承認が取り消されたりすると、当社の価値と経営成績に悪影響が及びます。
さらに、FDAの方針が変更されたり、追加の政府規制が制定されたりする可能性があります。既存の要件の変更や新しい要件やポリシーの採用に遅れたり、適応できなかったり、規制の順守を維持できなかったりすると、取得したマーケティング承認を失う可能性があり、その結果、当社の事業、見通し、収益性の達成または維持能力に悪影響が及びます。
また、米国内外を問わず、将来の法律や行政上または行政上の措置から生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、または範囲を予測することもできません。
資金不足や世界的な健康問題によってFDAやその他の政府機関が混乱すると、主要な幹部やその他の人材の雇用と維持、または規制当局への提出を適時に審査および処理する能力が妨げられ、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
FDAが規制当局に提出した書類を審査して処理する能力は、政府の予算や資金水準、主要な人材を雇用して維持し、ユーザー料金の支払いを受け入れる能力、法令、規制、方針の変更など、さまざまな要因によって影響を受ける可能性があります。その結果、代理店での平均審査時間は近年変動しています。
FDAやその他の機関で混乱が生じた場合、必要な政府機関による新薬の審査や承認にかかる時間が遅くなり、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。政府の閉鎖が長引いたり、世界的な健康上の懸念からFDAや他の規制当局が定期的な検査、レビュー、その他の規制活動を実施できない場合、FDAや他の規制当局が規制当局への提出を適時に審査して処理する能力に重大な影響を与え、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちと私たちのCMOは、IBSRELAとXPHOZAHの製造に関して重要な規制の対象となっています。私たちが頼りにしている製造施設は、引き続き規制要件を満たしていない場合や、供給需要を満たすことができない場合があります。
既存のCMOを含め、商業販売用の製品または臨床試験用の製品候補の準備に関わるすべての事業体は、広範な規制の対象となります。商業販売が承認された、または後期段階の臨床研究で使用される完成した治療薬の成分は、cGMP規制に従って製造する必要があります。これらの規制は、治験薬や販売が承認された製品の品質を管理および保証するための製造プロセスと手順（記録管理を含む）および品質システムの導入と運用を規定しています。製造プロセスの管理が不十分だと、汚染物質が混入したり、製品や製品候補の特性や安定性が不注意で変更されたりして、最終製品のテストでは検出できない可能性があります。私たちまたは当社のCMOは、NDAまたは同等の規制当局への提出を裏付けるために必要なすべての文書を適時に提供する必要があります。また、FDAおよびその他の規制機関が施設検査プログラムを通じて施行するcGMP規制を遵守する必要があります。当社のCMOの一部またはすべての施設と品質システムは、製品候補の規制当局による承認の条件として、適用される規制の遵守に関する事前承認検査に合格する必要があります。さらに、規制当局はいつでも、当社製品の製造に関わる製造施設または関連する品質システムを、実施されている活動に適用される規制が遵守されているかどうかを監査または検査することができます。私たちはCMOを監督していますが、規制要件の遵守に関してはCMOの製造プロセスを管理することはできず、CMOに完全に依存しています。これらの施設が事前承認工場検査に合格しなかった場合、規制当局が満足できる違反が是正されるまで、製品の規制当局の承認が得られないか、または大幅に遅れる可能性があります。さらに、CMOが適切な品質管理、品質保証、および有能な人材を維持する能力を制御することはできません。
規制当局は、販売する製品の承認後いつでも、当社のCMOの製造施設を監査することができます。そのような検査または監査によって適用規則に従わないことが確認された場合、または当社の製品仕様または適用規則の違反がそのような検査または監査とは無関係に発生した場合、当社または関連する規制当局は、当社または第三者が実施するのに費用や時間がかかる可能性のある是正措置を要求することがあります。これには、臨床試験または商業販売の一時的または恒久的な停止、または生産の一時的または恒久的な停止または施設の閉鎖が含まれる場合があります。当社または当社が契約している第三者に課せられたそのような是正措置は、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。
当社または当社の第三者メーカーのいずれかが規制遵守を維持できない場合、FDAまたはその他の該当する規制当局は、とりわけ、保留中の新薬申請の承認拒否、承認の撤回、または生産停止を含む規制上の制裁を課すことができます。その結果、当社の事業、財政状態、および経営成績が重大な損害を受ける可能性があります。
さらに、ある承認されたメーカーからの供給が中断された場合、代替メーカーはNDA、補足NDA、または同等の外国規制当局への申請を通じて認定を受ける必要があり、その結果、さらに遅延する可能性があります。新しいメーカーを商業生産に頼る場合、規制当局は追加の調査を要求することもあります。メーカーの切り替えには多額の費用がかかる可能性があり、その結果、私たちが望む臨床および商業的なスケジュールが遅れる可能性があります。
これらの要因により、コストが高くなる可能性があり、臨床研究、規制当局への提出、必要な承認、または製品候補の商品化の遅延または中止につながる可能性があります。さらに、当社のサプライヤーが契約上の要件を満たさず、実質的に同等のコストで生産できる代替サプライヤーを1つ以上確保できない場合、当社の臨床研究が遅れたり、潜在的な収益を失ったりする可能性があります。
未承認の用途を目的とした製品の宣伝に関連するFDAやその他の規制を遵守しなかった場合、または遵守しなかったことが判明した場合、刑事処罰、多額の罰金、その他の制裁措置や損害賠償の対象となる可能性があります。
未承認用途の製品の販売促進に関する規制は複雑で、FDAや他の政府機関による実質的な解釈が必要です。IBSRELAおよび/またはXPHOZAHの商品化に関しては、承認されたラベル外の製品の販売（適応外プロモーション）が制限されます。ただし、それでも医師は、承認されたラベルと矛盾する方法で承認された製品を患者に処方することがあります。これは適応外使用です。私たちは、販売およびマーケティング業務が適応外プロモーションに関する適用規制に準拠していることを確認するために、コンプライアンスおよびトレーニングプログラムを実施しています。これらのプログラムにかかわらず、FDAや他の政府機関は、当社の慣行が未承認の用途を目的とした製品候補の宣伝を禁止されていると主張したり、認定したりすることがあります。また、未承認用途の製品の販売促進に関する会社の方針や適用規則を従業員が遵守するかどうかもわかりません。
過去数年間、かなりの数の製薬およびバイオテクノロジー企業が、未承認用途の製品の宣伝やその他の販売慣行に関連して、さまざまな連邦および州の規制、調査、検察および行政機関による調査や調査の対象となってきました。たとえば、司法省やさまざまな米国弁護士事務所、保健社会福祉省監察局、FDA、FTCなどです。およびさまざまな州検事総長室。これらの調査では、独占禁止法違反、連邦食品医薬品化粧品法、虚偽請求法、処方薬販売法、反キックバック法の違反、および未承認用途の製品の宣伝、価格設定、メディケアやメディケイドの償還に関連するその他の違反の申し立てなど、さまざまな連邦および州の法律や規制の違反が申し立てられています。これらの調査の多くは、虚偽請求法に基づく「クイタム」措置として始まります。虚偽請求法では、個人または団体が虚偽の請求をした、または虚偽の請求を提出させたとして、政府に代わって請求を提起して支払いを求めることができます。クイタムスーツを持ってくる人は、回収または和解の一部を受け取る権利があります。クイタムスーツは、一般に「内部告発者訴訟」とも呼ばれ、多くの場合、現従業員または元従業員によって持ち込まれます。クイタム訴訟では、政府が介入して事件を訴追するかどうかを決定しなければなりません。それが拒否された場合、個人は単独で訴訟を起こすことができます。
FDAやその他の政府機関が当社に対して執行措置を開始した場合、または当社がクイタム訴訟の対象となり、当社が未承認用途の製品の販売に関する禁止事項に違反したと判断された場合、当社は多額の民事または刑事罰金、損害賠償金、ならびに同意判決や企業倫理契約などのその他の制裁の対象となる可能性があり、これに基づいて当社の活動は継続的な精査と監視の対象となります。適用される法律や規制を確実に遵守してください。そのような罰金、裁定、その他の制裁措置は、当社の収益、事業、財務見通し、評判に悪影響を及ぼします。
IBSRELAおよび/または承認された場合、XPHOZAHは医療上の有害事象を引き起こしたり、その原因となる可能性があり、それを規制当局に報告する必要があります。そうしないと、当社の事業に重大な損害を与える制裁の対象となる可能性があります。
当社の製品が医療上の有害事象を引き起こしたり、その一因となった可能性がある場合は、医療上の有害事象に関する特定の情報を報告する必要があります。私たちの報告義務のタイミングは、有害事象に気付いた日付と事象の性質によって決まります。私たちは、知った有害事象を所定の期間内に報告しないことがあります。また、特にそれが有害事象として報告されていない場合や、それが予期せぬ有害事象であったり、製品の使用から時間内に取り除かれたりした場合は、報告すべき有害事象に気付いたことを認識できないこともあります。当社が報告義務を遵守しなかった場合、FDAまたは外国の規制機関が、刑事訴訟、民事罰の処分、当社製品の差し押さえ、将来の製品の承認または承認の遅延などの措置を講じる可能性があります。
当社の従業員、独立請負業者、主任研究者、CRO、コラボレーションパートナー、コンサルタント、CMO、ベンダーは、規制基準や要件の不遵守を含む、不正行為やその他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは、従業員、独立請負業者、主任研究者、CRO、コラボレーションパートナー、コンサルタント、CMO、ベンダーが不正行為やその他の違法行為に従事するリスクにさらされています。これらの当事者による不正行為には、意図的、無謀な、または過失による行為、または次のいずれかに違反する不正行為が含まれる可能性があります：FDA規制（真実、完全かつ正確な財務情報やその他の情報をFDAに報告することを義務付ける法律を含む）、製造基準、または連邦および州の医療詐欺および乱用に関する法律および規制。具体的には、ヘルスケア業界における販売、マーケティング、ビジネス上の取り決めには、詐欺、キックバック、自己取引、その他の不正行為を防止するための広範な法律や規制が適用されます。これらの法律や規制は、価格設定、割引、マーケティングとプロモーション、販売手数料、顧客インセンティブプログラム、その他のビジネス上の取り決めを幅広く制限または禁止する場合があります。これらの活動には、臨床試験の過程で得られた情報の不適切な使用も含まれており、規制上の制裁措置を受けたり、当社の評判に重大な損害を与えたりする可能性があります。従業員やその他の第三者による不正行為を特定して阻止することは必ずしも可能ではありません。また、この行為を検出して防止するために講じる予防策は、未知または管理されていないリスクや損失を制御したり、そのような法律や規制に従わなかったことに起因する政府の調査やその他の措置や訴訟から私たちを守るのに効果的ではない場合があります。さらに、たとえ何も起こらなかったとしても、個人または政府がそのような詐欺やその他の不正行為を申し立てるリスクがあります。そのような訴訟が当社に対して提起され、当社が自らの防衛または権利の主張に成功しなかった場合、それらの行為は当社の事業に重大な影響を与える可能性があります。これには、重大な民事、刑事、行政上の処分、損害、罰金、金銭的処分、メディケア、メディケイド、その他の連邦医療プログラムへの参加の除外、個人投獄、その他の制裁、契約上の損害、評判への悪影響が含まれます。利益と将来の収益の減少、および当社の事業の縮小などそのうち、当社の事業運営能力と経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。
外国の法域で規制当局の承認を得ないと、製品を国際的に販売できなくなります。
EEA（欧州連合の27の加盟国とノルウェー、アイスランド、リヒテンシュタインで構成されています）、および他の多くの外国の管轄区域で製品を販売するには、個別の規制当局の承認が必要です。EEAでは、医薬品は販売承認（「MA」）を取得した後にのみ商品化できます。MAが付与される前に、EMAまたはEEA加盟国の管轄当局は、製品の品質、安全性、有効性に関する科学的基準に基づいて、製品のリスクと利益のバランスを評価します。
承認手続きは国によって異なり、追加の臨床試験が必要になる場合があり、承認を得るのに必要な時間は、FDAの承認を得るのに必要な期間と異なる場合があります。ある国で実施された臨床試験は、他の国の規制当局によって承認されない場合があります。FDAの承認は、他の国の規制当局による承認を保証するものではなく、1つ以上の外国の規制当局による承認は、他の国の規制当局またはFDAによる承認を保証するものではありません。ただし、ある国で規制当局の承認を得られなかったり遅れたりすると、他の国では規制プロセスに悪影響を及ぼす可能性があります。外国の規制当局の承認プロセスには、FDAの承認を得ることに関連するすべてのリスクが含まれる可能性があります。規制当局の承認を申請できない、または適時に申請できない場合があります。また、申請したとしても、どの市場でも製品を商品化するために必要な承認を得られない可能性があります。
私たちと私たちの協力パートナーは、医療法、規制、および執行の対象となります。当社またはそのような協力パートナーがこれらの法律を遵守しなかった場合、当社の業績と財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちと提携パートナーは、医療に関する追加の法的および規制上の要件の対象となり、連邦政府、当社が事業を行う州および外国政府による施行の対象となります。商業組織としての当社の運営能力に影響を与える可能性のある法律には、以下が含まれます。
•連邦キックバック防止法は、とりわけ、メディケアやメディケイドプログラムなどの連邦医療プログラムの下で支払いが行われる可能性のある商品やサービスの紹介、購入、注文、推奨と引き換えに、直接的または間接的に故意に報酬を求め、受け取り、提供または支払うことを禁じています。個人または団体が違反を犯したからといって、この法令を実際に知っていたり、違反する特定の意図を持っている必要はありません。
•とりわけ、個人または団体がメディケア、メディケイド、またはその他の第三者支払者からの虚偽または詐欺的な支払い請求を故意に提示したり、提示させたりすることを禁止する連邦虚偽請求法。さらに、政府は、連邦反キックバック法の違反に起因する品目または役務を含む請求が、虚偽請求法の目的上、虚偽または詐欺的な請求を構成すると主張することがあります。
•連邦民事罰法は、とりわけ、ある人が知っている、または知っておくべき連邦医療受益者への報酬の提供または移転を禁止しています。これは、特定のプロバイダーまたはサプライヤーに政府が負担する品目やサービスを注文または受け取るという受益者の決定に影響を与える可能性があります。
•医療給付プログラムを詐欺する計画を実行したり、医療問題に関して虚偽の陳述をしたりすることを禁止する連邦刑法。連邦反キックバック法と同様に、個人または団体がこれらの法令について実際に知っていたり、違反する特定の意図を持っていなくても違反を犯すことができます。
•医薬品、機器、生物製剤、医療用品の製造業者は、医師（医師、歯科医、眼科医、足病医、カイロプラクターを含むと定義されています）、特定の医師以外の開業医（医師助手を含むと定義されています）への支払いやその他の価値の移転に関する情報をCMSに毎年報告することが義務付けられているアフォーダブルケア法（「ACA」）に基づく連邦医師支払いサンシャイン法の要件、ナースプラクティショナー、臨床看護師専門医、認定麻酔科看護師、麻酔科医助手、認定看護助産師）、教育病院、医師（法令で定義されているとおり）とその近親者が保有する所有権と投資権。
•上記の各連邦法と同等の州法。たとえば、商業保険会社を含む第三者の支払者が払い戻す商品やサービスに適用される可能性のあるキックバック防止法や虚偽請求法など。
•製薬会社に製薬業界の自主的なコンプライアンスガイドラインおよび連邦政府によって公布された該当するコンプライアンスガイダンスの遵守を義務付ける州法、またはその他の方法で医療提供者やその他の潜在的な紹介先への支払いを制限する州法。
•製薬会社が支払いやその他の価値移転に関連する情報、または価格情報やマーケティング支出に関する情報を医師や他の医療提供者に報告することを義務付ける州法。そして
•医療提供者とのやりとりや支払いを詳述した報告要件を含む、各法律と同等のヨーロッパ法およびその他の外国の法律。
これらの法律は幅広く、法定の例外やセーフハーバーが狭いため、当社の事業活動の一部は、そのような法律の1つ以上に基づいて異議申し立ての対象となる可能性があります。これらの法律の多くが規制当局や裁判所によって十分に解釈されておらず、その規定はさまざまな解釈が可能であるという事実により、私たちがこれらの法律に違反していると判断されるリスクが高まります。これらの法律に違反したとして当社に対して訴訟を起こした場合、たとえそれに対する防御に成功したとしても、多額の法的費用が発生し、経営者の注意を事業運営からそらす可能性があります。当社の事業が上記の法律または当社に適用されるその他の政府法および規制に違反していることが判明した場合、当社は、民事および刑事上の処罰、損害、罰金、事業の縮小または再編、連邦および州の医療プログラムへの参加の除外、投獄などの罰則の対象となる可能性があり、いずれも当社の製品の販売能力に悪影響を及ぼし、悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの財務結果。
米国における立法上または規制上の医療改革により、規制当局による認可や製品候補の承認を得たり、許可や承認を得た後に製品を生産、販売、流通したりすることがより困難になり、費用がかかる可能性があります。
規制対象製品の規制当局の承認または承認、製造、販売、またはその償還に関する法的規定を大幅に変更する可能性のある法律が起草され、議会で導入されることがあります。さらに、FDAの規制やガイダンスは、当社の事業や製品に大きな影響を与える可能性のある方法でFDAによって改訂または再解釈されることがよくあります。新しい規制、または既存の規制の改定または再解釈により、追加費用がかかるか、製品候補の審査時間が長くなる可能性があります。規制、法令、法的解釈または方針の変更が、いつ公布、制定、または採用されたとしても、将来当社の事業にどのような影響を与える可能性があるかを判断することはできません。このような変更には、とりわけ以下が必要となる可能性があります。
•承認を受ける前に実施される追加の臨床試験
•製造方法の変更。
•1つ以上の当社製品のリコール、交換、または製造中止、および
•追加の記録管理。
これらはそれぞれかなりの時間と費用がかかり、私たちの事業と財務結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、将来の製品に関する規制当局の許可や承認の受領が遅れたり、受け取れなかったりすると、当社の事業、財政状態、経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、最近の医療改革やその他の医療業界や医療費の変化による完全な影響は現在不明であり、当社のビジネスモデルに悪影響を及ぼす可能性があります。米国では、医療費を削減し、政府と民間の保険会社による医療資金の調達方法を大幅に変えることを目的として、2010年にACAが制定されました。制定以来、ACAの特定の側面について、司法、行政、議会で異議申し立てがありました。ACAは、とりわけ、メディケイド・ドラッグリベート・プログラムに基づいて製造業者が支払うべき最低メディケイドリベートを引き上げ、リベートプログラムをメディケイド・マネージドケア組織に登録している個人に拡大し、特定のブランドの処方薬の製造業者に対する年会費と税金を定め、新しいメディケアパートDの補償ギャップ割引プログラムを創設しました。このプログラムでは、メーカーは、該当する交渉価格から70％のPOS割引を提供することに同意する必要があります補償ギャップ期間中に、適格な受益者に医薬品をブランド化しますメーカーの外来治療薬がメディケアパートDの対象となる条件
ACAが制定されてから、米国では他の法改正が提案され、採択されました。これらの新しい法律には、とりわけ、プロバイダーへのメディケア支払いの総額削減が2032年まで有効ですが、議会が追加の措置を取らない限り、2020年5月1日から2022年3月31日まで一時的に停止されること、病院、画像センター、がん治療センターを含むいくつかのタイプのプロバイダーへのメディケア支払いをさらに具体的に削減すること、政府が過払いを回復するための時効期間の延長などがありました。3年から5年の間、プロバイダーに。最近では、2021年3月11日、バイデン大統領が2021年の米国救済計画法に署名しました。これにより、現在、医薬品の平均メーカー価格の100％に設定されている法定メディケイドの医薬品リベート上限が、2024年1月1日から廃止されます。
最近、製薬会社が市販製品の価格を設定する方法に対する政府の監視も強化されており、その結果、議会でいくつかの調査が行われ、とりわけ、製品価格の透明性を高め、価格設定と製造業者の患者プログラムの関係を見直し、医薬品に対する政府プログラムの償還方法を改革することを目的とした法案が提案されました。2022年8月16日、2022年のインフレ削減法（「IRA」）が法制化されました。とりわけ、IRAは特定の医薬品の製造業者にメディケアとの価格交渉（2026年以降）を義務付け、インフレを上回る価格上昇（2023年に締切）を罰するためにメディケアパートBとメディケアパートDに基づくリベートを課し、パートDの補償ギャップ割引プログラムを新しい割引プログラム（2025年以降）に置き換えます。IRAは、保健社会福祉省長官が最初の数年間、規制ではなくガイダンスを通じてこれらの規定の多くを実施することを許可しています。その理由やその他の理由から、IRAがどのように発効するかは現在不明です。さらに、個々の州では、価格や患者への償還制約、割引、特定の製品へのアクセスの制限など、医薬品の価格設定を管理するための法律の可決や規制の実施にますます積極的になり、他国からの輸入や一括購入を奨励しています。
将来採用される可能性のある改革イニシアチブや、採用されたイニシアチブが廃止されるか修正されるかを予測することはできません。政府、保険会社、マネージドケア機関、その他の医療サービスの支払者が医療費を抑えたり削減したりするための継続的な努力は、規制当局の承認を得ることができる医薬品の需要、自社製品に対して公正と思われる価格を設定する能力、製品の補償範囲と償還の承認を受ける能力、収益を生み出し、収益性を達成または維持する能力、税率に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちが支払う必要があるということです。
メディケイド医薬品リベートプログラムまたは米国の他の政府価格設定プログラムに基づく報告義務と支払い義務を遵守しなかった場合、追加の償還要件、罰金、制裁、罰金の対象となる可能性があり、当社の事業、経営成績、財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
IBSRELAの商業的開始に伴い、私たちは米国のメディケイド・ドラッグリベート・プログラム（「MDRP」）やその他の連邦政府および州政府の価格設定プログラムに参加しています。将来的には他の政府価格設定プログラムにも参加する可能性があります。これらのプログラムでは通常、これらのプログラムの受益者に調剤される医薬品に関連して、製造業者が政府の支払者にリベートの支払いまたはその他の方法で割引を提供することを要求しています。メディケイドの医薬品リベートは、MDRPおよびメディケアプログラムを管理する連邦機関であるCMSに月次および四半期ごとに報告する義務がある価格データに基づいています。MDRPの場合、これらのデータには各薬剤の平均メーカー価格（「AMP」）と最高価格（「BP」）が含まれます。過去一定期間のMDRP価格レポートの提出が間違っていたり、価格データの再計算の結果として変更されたことが判明した場合は、それらのデータの期日後最大3年間、修正後のデータを再提出する必要があります。さらに、米国保健社会福祉省内の監察庁は、製造業者がMDRPの報告要件を遵守しているかどうかを評価するために、AMPとBPを計算するために製造業者が使用する方法論にますます重点を置いています。情報を適時に提供しなかった場合、または故意に虚偽の情報を政府に提出したことが判明した場合、私たちは民事罰金やその他の制裁（MDRPからの解約を含む）の対象となる可能性があり、その結果、メディケイドの対象医薬品の支払いができなくなります。必要な開示を行わなかったり、過払いを特定しなかったりすると、連邦虚偽請求法およびその他の法律や規制に基づいて当社に対する申し立てを受ける可能性があります。
連邦法では、MDRPに参加している製造業者も公衆衛生サービスの340B医薬品価格プログラム（「340Bプログラム」）に参加することが義務付けられています。これは、メディケイドに基づく製造元の医薬品に連邦資金を供給するためです。私たちは、保健資源サービス局（「HRSA」）が運営する340Bプログラムに参加しています。このプログラムでは、法的に定められた対象事業体に、当社の対象医薬品の340Bの「上限価格」を超えない金額を請求する必要があります。これらの340億ドルの対象事業体には、公衆衛生サービスから医療サービスの助成金を受けているさまざまな地域医療クリニックやその他の団体、および低所得の患者に不均衡な割合の患者にサービスを提供している病院が含まれます。340Bの上限価格は、MDRPに基づいて計算された対象医薬品のAMPとリベートの金額に基づく法定計算式を使用して計算されます。一般に、メディケイドの価格報告とリベート負債の対象となる製品には、340Bの上限価格計算と割引要件の対象にもなります。私たちは四半期ごとに3,400億の上限価格をHRSAに報告する義務があり、HRSAはこれを340億の対象事業体に公開しています。HRSAは、340Bの対象となる医薬品を対象事業体に故意かつ意図的に過大請求する製造業者に対する340Bの上限価格の計算と、民事罰金の科目に関する規制を最終決定しました。HRSAはまた、340Bの対象企業が参加製造業者に対して過大請求の請求をすることができ、製造業者は340億の医薬品の違法な転用または重複割引を行ったとして340Bの対象事業体に対して請求を提起できる行政紛争解決プロセスを最終決定しました。
メディケイドに基づく連邦資金による医薬品の支払い、および特定の連邦機関や助成対象者による医薬品の購入を受ける資格を得るために、米国退役軍人省（「VA」）の連邦供給スケジュール（「FSS」）の価格設定プログラムにも参加しています。VA/FSSプログラムでは、対象医薬品の非連邦平均メーカー価格（「非FAMP」）を退役軍人省に報告し、特定の連邦政府機関に連邦上限価格（非FAMP）に基づいて法定計算式を使用して計算された連邦上限価格を超えないように請求する義務があります。この4つの機関は、退役軍人省、米国国防総省、米国沿岸警備隊、および米国公衆衛生局（インド保健サービスを含む）です。また、TRICARE小売薬局プログラムを通じて軍人や扶養家族が購入した製品に対してもリベートを支払う必要があります。タイムリーな情報を提供しなかった場合、または故意に虚偽の情報を提出したことが判明した場合、民事上の金銭的罰則の対象となることがあります。
各州では、処方薬や併用療法の費用など、医療費の増加を制限するための法律を引き続き検討し、制定しています。多くの州が、薬価透明性に関する法律を実施しているか、実施を検討しています。これにより、特定の率または頻度での価格上昇に対する当社の対応が妨げられたり、制限されたりする可能性があります。このような法律に基づく要件には、予定されている値上げの事前通知、値上げ金額とそのような値上げを行う際に考慮される要因の報告、処方者、購入者、州機関への卸売買収コスト情報の開示、および新製品の通知と報告が含まれます。このような法律は、IBSRELAの価格や支払いを制限する可能性があり、承認され施行されればXPHOZAHも行われます。また、多くの州は、医薬品価格情報の報告が時期尚早だったり、不正確だったり、不完全だったりするなど、医薬品価格の透明性要件に従わない製造業者に対して民事罰を課したり、他の執行メカニズムを追求したりする権限を与えられています。州法の要件に違反していることが判明した場合、罰則やその他の執行メカニズムの対象となる可能性があり、それが当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
価格設定とリベートの計算は複雑で、製品やプログラムによって異なり、多くの場合、当社、政府または規制機関、および裁判所による解釈の対象となります。これらの政府価格プログラムの条件、範囲、複雑さは頻繁に変更されます。価格設定やリベートの計算に適用される要件の解釈も変わります。現在および将来の変化に対応すると、コストが増加する可能性があり、コンプライアンスの複雑さには時間がかかります。米国政府への返金や政府の調査や執行措置への対応は、費用と時間がかかり、当社の事業、経営成績、財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。MDRPに基づく価格再計算は、340Bプログラムに基づく製品の提供に必要な上限価格にも影響する可能性があります。故意に虚偽の価格や製品情報を政府に提出したことが判明した場合、必要な価格データを適時に提出しなかった場合、または法的に義務付けられている上限価格よりも多い340億の対象事業体に請求したことが判明した場合、民事罰則が適用される可能性があります。CMSがメディケイドリベート契約を終了した場合、メディケイドまたはメディケア・フォー・IBSRELA、または承認され開始された場合はXPHOZAHに基づく連邦政府の支払いは受けられません。提出物が不完全または不正確であることが判明しないという保証はありません。
知的財産に関するリスク
私たちの成功は、知的財産権を取得、維持、保護する能力にかかっています
私たちの成功と競争力は、米国およびその他の国で発行された特許、商標、その他の知的財産権と専有技術を取得、維持、行使する能力に一部依存しています。当社が知的財産権と専有技術を適切に取得、維持、行使できない場合、競合他社が当社の技術や市場で獲得した営業権を利用して、当社の競争上の優位性や競争力を損なったり無効にしたりする可能性があります。その結果、当社の事業や収益性の達成能力が損なわれたり、多額の費用が発生したりする可能性があります。
私たちは、製品、製品候補、ブランド、技術、企業秘密、ノウハウ、およびデータの所有権を保護するために、契約上の規定、機密保持手続き、特許、商標、著作権、企業秘密、およびその他の知的財産法の組み合わせに依存しています。これらの法的措置は限定的な保護しか与えず、競合他社や他の人が当社の知的財産権や専有情報にアクセスしたり、使用したりする可能性があります。私たちの成功は、一部には、企業秘密の保護、データとノウハウのセキュリティの維持、その他の知的財産権の取得、維持、行使にかかっています。私たちは、事業に必要な、または競争上の優位性をもたらす形で、知的財産やその他の所有権を取得、維持、および/または行使できない場合があります。
当社の事業に必要な知的財産権の取得、維持、および/または行使の保護、監視、管理を怠ると、当社の競争力に悪影響を及ぼし、多額の費用を負担する可能性があります。米国および当社が依存するその他の管轄区域における知的財産法およびその他の法的および契約上の取り決めは、将来、他者による当社の特許、商標、データ、技術、その他の知的財産権や製品の侵害、使用、侵害、または不正流用を防ぐのに十分な保護を提供しない可能性があります。また、当社の知的財産権が侵害、不正流用、またはその他の方法で侵害された場合、適切な救済を提供しない可能性がありますその他。
私たちは、知的財産と競争力を保護するために、米国およびその他の国で発行済みおよび出願中の特許出願のポートフォリオに一部依存しています。しかし、特許保護を受けるには手遅れになる前に、開発、製造、商品化の過程で行われた発明の特許性のある側面を特定できない場合もあります。いずれかの法域で特許保護の申請を適時に行わなかった場合、後日申請できなくなる可能性があります。私たちは、従業員、企業の協力者、外部の科学協力者、サプライヤー、コンサルタント、アドバイザー、その他の第三者など、研究開発成果の特許可能な側面にアクセスできる当事者と秘密保持契約を締結していますが、これらの当事者のいずれかが契約に違反し、特許出願の前にそのような成果を開示する可能性があり、その結果、特許保護を求める当社の能力が危うくなります。さらに、科学文献での発見の公表は、実際の発見よりも遅れることが多く、米国やその他の管轄区域での特許出願は、通常、出願後18か月まで公開されないか、まったく公開されない場合もあります。したがって、私たちの特許または出願中の特許出願のいずれかで主張されている発明を私たちが最初に行ったのか、あるいはそのような発明の特許保護を最初に申請したのかは定かではありません。さらに、当社が第三者の特許または特許出願のライセンシーになった場合、当社が当事者となる可能性のある将来のライセンス条件によっては、特許出願の準備、出願、審査を管理する権利や、第三者からライセンスされた技術を対象とする特許を維持または執行する権利がない場合があります。したがって、これらの特許や特許出願は、当社の事業の最善の利益と一致する方法で起訴、維持、および/または執行することはできません。これらの結果はいずれも、第三者との競争を防ぐ当社の能力を損なう可能性があり、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの特許ポジションを含め、企業の特許ポジションには、近年多くの訴訟の対象となっている複雑な法的および事実上の問題が含まれている可能性があるため、私たちが持っている、または取得する可能性のある特許請求の範囲を確実に予測することはできません。したがって、どの特許出願が発行されるか、結果として得られる特許の範囲、発行された特許のいずれかが侵害されているか、無効または執行不能であると判明するか、第三者から脅迫または異議申し立てを受けるかどうか、または当社が発行した特許のいずれかが持っているか、または現在保留中または将来の特許出願のうち、発行された特許に十分な範囲のある請求が含まれるかについて、いかなる保証も提供できません当社の製品とサービスを保護するため。私たちの保留中および将来の特許出願は、特許の発行につながらないか、発行されたとしても、私たちにとって有利な形で発行されない可能性があります。特許出願で主張されている範囲は、特許が発行される前に大幅に縮小される可能性があり、その範囲は発行後に再解釈される可能性があります。当社が付与した特許の幅広さが、競合他社が、当社の製品または技術の1つまたは複数と競合する、またはその他の方法で競争上の優位性をもたらす製品や技術を侵害のない方法で開発、製造、商品化することを阻止するのに十分であるという保証はありません。さらに、これらの特許、または特許発行後に当社が所有またはライセンス供与したその他の特許に対する異議申し立てが成功すると、当社の商業的成功に必要な権利が奪われる可能性があります。さらに、特許を行使するための十分なリソースがあるという保証はありません。
特許の存続期間には限りがあります。米国では、実用新案の自然有効期限は通常、非仮出願の最も早い日から20年です。発行された特許は有効で法的強制力があると推定されますが、その発行はその有効性や執行可能性に関して決定的なものではなく、同様の製品やサービスを提供する競合他社に対する適切な所有権保護や競争上の優位性を当社に提供しない可能性があります。特許は、発行された場合、異議を申し立てられたり、法的強制力がないと見なされたり、無効になったり、絞り込まれたり、回避されたりする可能性があります。当社の特許または特許出願に異議を申し立てる手続きは、特許の喪失、特許出願の拒否、または特許または特許出願の1つ以上の請求の範囲の喪失または縮小につながる可能性があります。私たちの特許や特許出願に対する異議申し立てが成功すると、商業的成功に必要な独占権を奪われる可能性があります。さらに、そのような訴訟でそのような異議申し立てを弁護することは費用がかかる可能性があります。したがって、私たちが所有している特許は、期待されるレベルまたは競合他社に対する保護を提供しない可能性があります。さらに、不利な決定があった場合、第三者が当社が求める特許権を受けることになり、ひいては当社の製品や技術を開発、製造、または商品化する当社の能力に影響を与える可能性があります。
当社の特許や特許出願の一部は、将来、第三者と共同所有される可能性があります。そのような特許や特許出願について、そのような第三者の共同所有者の利益に対する独占的なライセンスを取得できない場合、そのような共同所有者は競合他社を含む他の第三者に権利をライセンスすることができ、競合他社は競合する製品、サービス、技術を販売する可能性があります。また、そのような特許を第三者に対して行使するために、そのような特許の共同所有者の協力が必要な場合があり、そのような協力が当社に提供されない場合もあります。
私たちの所有権が将来どの程度保護されるかは不明であり、次のことを保証することはできません。
•当社の特許、または保留中の特許出願のいずれも、発行された場合、当社の製品または製品候補を保護するのに十分な範囲を持つ請求が含まれます。
•保留中の特許出願はいずれも特許として発行されます。
•私たちは、それぞれの特許と出願中の特許の対象となる発明を最初に作りました。
•これらの発明について最初に特許出願したのは私たちです。
•また、当社の特許を侵害しない類似または代替の製品または技術を開発、製造、および/または商品化しない人もいます。
•異議を申し立てられた特許はいずれも、最終的に有効で法的強制力があることが判明します。
•当社に発行された特許はすべて、当社の商業的に実行可能な製品や技術の独占市場の基礎となり、競争上の優位性を提供したり、第三者から異議を申し立てられたりすることはありません。
•個別に特許を取得できる独自の技術または製品をさらに開発します。または
•私たちの商業活動や製品は他者の特許を侵害しません。
私たちは、そのような第三者の特許やその他の知的財産権の侵害、不正流用、侵害を主張する第三者からの請求、および/または当社の特許の無効化を求める第三者の請求の対象となる可能性があります。これには、費用と時間がかかり、当社に対して首尾よく主張された場合、当社の製品または製品候補の開発、製造、または商品化が遅れたり、妨げられたりします。
私たちの商業的成功は、第三者の知的財産権を侵害、不正流用、またはその他の方法で侵害することなく、製品や製品候補を開発、製造、または商品化する能力に一部依存しています。製薬およびバイオテクノロジー業界では、特許やその他の知的財産権の侵害または不正使用を主張する訴訟やその他の訴訟が数多く行われており、業界の企業は競争上の優位性を獲得するために知的財産訴訟を利用してきました。当社は、他者の知的財産権を侵害、不正流用、またはその他の方法で侵害しないように措置を講じていますが、IBSRELAやXPHOZAH、またはその他の製品候補の製造、使用、販売が既存または将来の第三者特許を侵害している、またはそのような請求があったとしても成功しないという主張の対象にならないという保証はありません。特許出願は発行までに何年もかかり、出願後18か月以上機密扱いになる場合があり、出願中の特許請求は発行前に修正される可能性があるため、出願が保留中であり、その後、IBSRELAやXPHOZAH、またはその他の製品候補の製造、使用、販売によって侵害される可能性のある特許が発行される可能性があります。さらに、関連する製品収益がなく、したがって私たち自身の特許ポートフォリオが抑止効果をもたらさない可能性がある非実務団体からの特許侵害請求に直面する可能性があります。IBSRELAやXPHOZAH、またはその他の製品候補の製造、販売、使用によって侵害される可能性のある1つ以上の発行済み特許を知らない可能性があります。
第三者は、当社が第三者の知的財産権を侵害、不正流用、またはその他の方法で侵害していると主張して法的手続きを開始することがあります。これらの手続きにより、当社が第三者の特許を故意に侵害していることが判明した場合、3倍の損害賠償や弁護士費用を含む多額の損害賠償を支払うことになります。このような請求に対して、将来のコラボレーションパートナーに補償を求められる場合があります。これらの問題に関連して、脅迫されたり係争中の請求があったことはありませんが、将来、そのような請求に対する弁護のために訴訟が必要になる可能性があります。当社に対して特許侵害訴訟が提起された場合、訴訟の対象となる製品または製品候補の開発、製造、販売を停止または遅延させる可能性があります。特許侵害の申し立ての結果、または潜在的な請求を回避するために、第三者からライセンスを求めたり、求められたりすることがありますが、ほとんどの場合、ライセンス料またはロイヤリティ、あるいはその両方の支払いを求められます。これらのライセンスは、受け入れられる条件では利用できない場合もあれば、まったく利用できない場合もあります。ライセンスを取得できたとしても、そのようなライセンスを維持することができず、権利が非独占的である可能性があり、競合他社が同じ知的財産にアクセスすることになります。最終的には、実際の、または特許侵害の恐れがあるという申し立ての結果として、許容できる条件でライセンスを締結できない、または付与されたライセンスを維持できない場合、製品の商品化を妨げられたり、再設計を余儀なくされたりする可能性があります。たとえ私たちがそのような請求に対する弁護に成功したとしても、そのような訴訟は訴訟に費用と時間がかかり、経営陣の注意を中核事業からそらしてしまう可能性があります。これらの出来事はいずれも、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。
また、第三者の特許やその他の知的財産権を故意に侵害していることが判明した場合、3倍の損害賠償や弁護士費用を含む多額の損害賠償の支払いを命じられる可能性があります。そのような主張にはメリットがないと当社が考える場合でも、管轄裁判所は、これらの第三者の特許は有効かつ執行可能であり、当社の製品および/または技術の使用によって侵害され、当社の現在および将来の製品や技術の商業的成功に悪影響を及ぼす可能性があると判断する可能性があります。そのような第三者の米国特許の有効性に連邦裁判所で異議を申し立てる場合、有効性の推定を克服する必要があります。このような米国特許請求の無効性について明確で説得力のある証拠を提示する必要があるのはこの負担が大きいため、管轄裁判所がそのような米国特許の請求を無効にするという保証はありません。第三者の特許侵害の申し立てに首尾よく異議を申し立てるためには、外国の裁判所でも同様の負担を克服する必要があります。たとえ私たちがそのような請求に対する弁護に成功したとしても、そのような訴訟は訴訟に費用と時間がかかり、経営陣の注意を中核事業からそらしてしまう可能性があります。これらの出来事はいずれも、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。
当社に対する侵害請求に加えて、第三者が米国または海外の行政機関に対して同様の請求を提起することもあります。このようなメカニズムには、米国特許商標庁（「USPTO」）またはその他の管轄機関における当社の知的財産権または他者の知的財産権に関連する再審査、付与後審査、当事者間審査、派生または異議申立手続が含まれます。第三者が当社と類似または同一の技術を主張する特許出願を米国で作成して提出した場合、どちらの当事者が係争中の発明の特許を受ける資格があるかを判断するために、USPTOでの干渉または派生訴訟に参加しなければならない場合があります。また、当社の製品および技術に関する知的財産権について、欧州特許庁または他の管轄区域の同様の事務所で同様の異議申し立て手続きに巻き込まれることもあります。特許出願は出願後一定期間秘密にされるため、製品候補に関する特許出願を私たちが最初に提出したかどうかは定かではありません。このような行政手続の結果、当社の特許が取り消されたり修正されたりして、当社の製品や製品候補を対象としなくなる可能性があります。たとえば、有効性の問題に関しては、私たち、特許弁護士、特許審査官が審査中に気づかなかった、無効となる先行技術がないかどうかは定かではありません。第三者が、無効または法的強制力がないという法的主張で勝訴した場合、当社の製品や技術に関する特許保護の少なくとも一部、場合によっては全部を失う可能性があります。このような特許保護の喪失は、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大な悪影響を及ぼします。
IBSRELA、XPHOZAH、RDX013、または将来の製品候補に関する当社の知的財産が不十分だったり、知的財産権を行使できなかったりすると、IBSRELA、XPHOZAH、または他の製品候補の商業的価値に悪影響が及び、市場で効果的に競争できなくなる可能性があります。
バイオテクノロジーと製薬分野の特許の強みには、複雑な法的および科学的な問題があり、不確実な場合があります。私たちが所有またはライセンスしている特許出願では、米国または海外で特許が発行されない場合があります。さらに、私たちの研究開発努力により、特許保護が制限されているか、利用できない製品候補が出る可能性があります。特許が正常に発行されたとしても、第三者がその有効性、執行可能性、または範囲に異議を申し立てることがあり、その結果、そのような特許が絞り込まれたり、無効になったり、執行不能になったりする可能性があります。たとえば、米国特許は、その特許に基づく侵害の申し立てが行われてから1年前であれば、いつでも新しいUSPTO特許審判委員会に異議を申し立てることができます。欧州特許庁によって付与された特許は、助成金の公表から9か月以内に誰でも同様に異議を申し立てることができます。他の法域でも同様の手続きが可能で、米国、ヨーロッパ、その他の法域では、特許が付与される前であっても、第三者が特許庁に有効性の疑問を提起することができます。さらに、たとえ異議が唱えられていなくても、私たちの特許や特許出願は、私たちの知的財産を十分に保護していないか、他の人が私たちの主張に基づいて設計することを妨げているかもしれません。たとえば、第三者が、1つまたは複数の製品候補と同様の治療上の利点を提供するが、組成がまったく異なるため、当社の特許保護の範囲外となる競争力のある製品を開発することがあります。IBSRELA、XPHOZAH、RDX013、または将来の製品候補に関して当社が保有または追求している特許や特許出願によって提供される保護の幅や強さに対する異議申し立てが成功した場合、そのような製品を商品化する能力に悪影響が及び、予想外の競争に直面し、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、高カリウム血症の治療におけるRDX013の安全性と有効性を評価する第2相臨床試験のデータ分析を完了しました。現在、RDX013プログラムの次のステップは、追加の第2相臨床試験で被験者のコンプライアンスとRDX013の有効性を高める可能性のある新しい製剤を評価することになると予想しています。現在、RDX013のさらなる開発は、利用可能なリソースがこのような追加の製剤研究や追加の臨床研究の実施に役立つと判断した時点まで延期する予定です。RDX013の開発プログラムがこのように遅れた結果、私たちまたはコラボレーションパートナーが特許保護の下でRDX013を販売できる期間が短縮されます。
法律が保護を提供している場合でも、私たちの所有権の行使と範囲を決定するために費用と時間のかかる訴訟が必要になる可能性があり、そのような訴訟の結果は不確実です。私たちまたは私たちの協力パートナーの1人が、製品または製品候補を対象とする特許を行使するために第三者に対して法的手続きを開始した場合、被告は当社の特許が無効および/または執行不能であると反訴することができます。米国の特許訴訟では、無効性および/または執行不能性を主張する被告側の反訴が一般的です。有効性に関する異議申し立ての根拠は、新規性の欠如、明白さ、有効性の欠如など、いくつかの法的要件のいずれかを満たしていないという申し立てである可能性があります。執行不能の主張の根拠としては、特許の出願に関係する誰かが、訴追中にUSPTOからの関連情報を差し控えた、または誤解を招くような発言をしたという申し立てが考えられます。無効性や法的強制力がないという法的主張に続く結果は予測できません。たとえば、有効性に関しては、私たちと特許審査官が審査中に気づかなかったような、無効になる先行技術がないことを確信することはできません。被告人が、製品または製品候補に関連する当社の知的財産に対する無効性および/または法的強制力がないという法的主張で勝訴した場合、当社はその製品または製品候補に対する特許保護の少なくとも一部、場合によっては全部を失うことになります。このような特許保護の喪失は、当社の事業に重大な悪影響を及ぼします。さらに、競合他社は、私たちが自社の知的財産を侵害していると反訴する可能性があり、競合他社の中には、当社よりもはるかに大きな知的財産ポートフォリオを持っているものもあります。
現在、IBSRELAの構成と使用法は、FDAのオレンジブックに記載されている4件の発行済み特許によって主張されていますが、当社の特許が無効である、法的強制力がない、または第三者の製品によって侵害されていないと主張する第三者からの弁護や、IBSRELAと同等のジェネリック医薬品を導入しようとする第三者と競合することに対して、当社が成功することを保証することはできません。または当社の将来の製品のいずれか。
米国では、ハッチ・ワックスマン法により、NDAにおける新しい化学物質（「NCE」）の最初のFDA承認日から5年間、非特許規制上の独占権が認められています。FDAは、この5年間、NCEの独占権が付与されたNDAに言及する簡略化された新薬申請（「ANDA」）を承認することを禁じられています。ただし、特許がFDAオレンジブックに含まれている場合、ジェネリックメーカーは、NDAの承認日から4年後に、オレンジブックの特許が無効または執行不能である、またはジェネリック製品がオレンジブックの特許を侵害していないことを主張するパラグラフIV証明書とともに、NCE独占権が付与されたNDA製品に言及するANDAを提出することができます。ハッチ・ワックスマン法は、NDA申請者が安全性と有効性を独自に実証するために独自の前臨床試験と適切で十分に管理された臨床試験を実施した別の完全なNDAの提出または承認を妨げるものではありません。
IBSRELAの場合のように、NCEがNDAの独占権を与えられている場合、ANDAスポンサーがANDAの申請時に第4項の証明書をFDAに提供した場合、ANDAスポンサーはNCE NDA所有者にも通知を送る必要があります。その後、NCE NDAの所有者は、パラグラフIVの認証に応じて特許侵害訴訟を起こすことができます。NCE NDA所有者がパラグラフIV認証の通知を受け取ってから45日以内に特許侵害訴訟を提起すると、NCE NDA所有者がパラグラフIV認証通知を受領してから30か月後、または侵害訴訟でANDAスポンサーに有利な最終決定が下されてから30か月のいずれか早い方まで、FDAは自動的にANDAを承認できなくなります。当社のIBSRELA NDAを参照しパラグラフIVの証明書を含むANDAが許可された場合に提出されないという保証や、そのようなANDAスポンサーに対してオレンジブックに掲載されている特許の執行が成功するという保証はありません。
また、特許性がない可能性のある専有ノウハウ、特許の取得や実施が困難なプロセス、および特許の対象とならない独自のノウハウ、情報、技術を含む当社の創薬および開発プロセスのその他の要素を保護するために、企業秘密保護および機密保持契約に頼っています。私たちは、すべての従業員、コンサルタント、アドバイザー、および当社独自のノウハウ、情報、または技術にアクセスできる第三者に、発明を当社に譲渡し、そのようなすべての当事者と秘密保持契約を締結するよう努めることを義務付けていますが、当社の知的財産の開発を支援した可能性のあるすべての当事者または当社の専有情報にアクセスした可能性のあるすべての当事者とそのような契約を締結したかどうかは定かではなく、当社のことも確信できません。そのようなコンサルタント、アドバイザー、第三者、または当社が契約に違反することはありません元従業員。当社の製品や潜在的な薬剤候補の発見と設計、または当社の発見と設計プラットフォームの開発に積極的に関与した個人や団体がこのような契約に違反した場合、私たちは企業秘密や機密情報を保護するために法的措置を取らなければならなくなる可能性があります。これには費用がかかり、その結果は予測できません。そのような契約違反の継続的な禁止に成功しなければ、当社の事業に悪影響が及ぶ可能性があります。私たちは、当社の企業秘密やその他の機密情報が開示されないこと、または競合他社が当社の企業秘密にアクセスしたり、実質的に同等の情報や技術を独自に開発したりしないことを保証することはできません。
さらに、一部の外国の法律は、米国の法律と同じ程度または同じ方法で所有権を保護していません。その結果、米国および海外の両方で、知的財産の保護と防御において重大な問題が発生する可能性があります。当社の技術に関連する知的財産の第三者への重要な開示を防止できなければ、市場における競争上の優位性を確立または維持することができず、当社の事業、経営成績、および財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
米国では、Hatch-Waxman法に基づいてTenapanorの独占販売期間を延長する特許期間延長を取得していますが、同様の法律に基づいて海外で特許期間延長を取得しないと、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。
IBS-C用のテナパノールの販売に関するNDAの承認を受けて、承認された製品またはその使用を対象とする米国特許第8,541,448号について、ハッチ・ワックスマン法に基づく特許期間回復を2033年8月1日まで取得しました。ハッチ・ワックスマン法では、FDAが承認した製品ごとに最大1つの特許を延長できます。また、一部の外国では、当社の製品候補が規制当局から承認されれば、特許期間の延長が可能になる場合があります。tenapanorの特許期間の延長を求めているにもかかわらず、例えば、適用される期限内に申請しなかったり、関連する特許の満了前に申請しなかったり、その他の該当する要件を満たさなかったなどの理由で、外国では特許期間の延長が認められない場合があります。さらに、政府当局によって提供される延長期間、およびそのような延長中の特許保護の範囲は、私たちが要求するよりも短くなる可能性があります。
特定の外国で特許期間の延長または回復を得ることができない場合、またはそのような延長の期間が当社が要求するよりも短い場合、当社が当該外国で当社の製品を独占的に販売する権利を有する期間が短縮され、競合他社は当社の特許満了後に競合製品の承認を得ることができ、当社の収益は、場合によっては大幅に減少する可能性があります。
当社の特許保護の取得と維持は、政府特許機関が課すさまざまな手続き、書類提出、手数料の支払い、その他の要件の順守にかかっています。これらの要件に従わなかった場合、当社の特許保護が縮小または廃止される可能性があります。
USPTOやさまざまな外国の特許機関は、特許出願と発行された特許を維持するために、手続き上の規定、書類上の規定、手数料の支払いおよびその他の規定の遵守を義務付けています。これらの要件に従わないと、特許または特許出願が放棄または失効し、関連する法域における特許権が部分的または完全に失われる可能性があります。このような場合、競合他社は他の場合よりも早く市場に参入できる可能性があります。
私たちは、世界中で知的財産権を行使できないかもしれません。
一部の外国の法律は、米国の法律ほど知的財産権を保護していません。多くの企業は、特定の外国の法域で知的財産権の保護と防御において重大な問題に直面しています。一部の国、特に発展途上国の法制度は、特許やその他の知的財産保護、特にライフサイエンスに関連する保護の実施を支持していません。これにより、特許の侵害やその他の知的財産権の不正流用を阻止することが難しくなる可能性があります。たとえば、多くの外国の国では、特許所有者が第三者にライセンスを付与しなければならないという強制ライセンス法があります。
ヨーロッパで計画されている統一特許裁判所は、特に、ヨーロッパの競合他社に対して当社の特許権を保護し行使する能力に不確実性をもたらす可能性があります。2012年、欧州特許パッケージ（「EUパテントパッケージ」）規則が可決されました。その目的は、欧州特許に関する訴訟を対象に、単一の汎ヨーロッパ単一特許と新しい欧州統一特許裁判所（「UPC」）を提供することです。EU特許パッケージの実施は2023年6月1日に発効しました。UPCの下では、欧州特許パッケージの批准前に発行されたものを含め、すべての欧州特許は、デフォルトで自動的にUPCの管轄下に置かれます。UPCは、競合他社に当社の欧州特許を一元的に取り消すための新しいフォーラムを提供し、競合他社が汎ヨーロッパ差止命令を取得できるようにするものです。認められる特許権の範囲とUPCによって提供される特許救済の強さがわかるまでには数年かかります。現在提案されているEU特許パッケージでは、裁判所が開設されてから最初の7年間は当社の特許をUPCからオプトアウトする権利がありますが、そうすると新しい統一裁判所のメリットが実現できなくなる可能性があります。
外国の管轄区域で当社の特許権を行使する手続きは、成功するかどうかにかかわらず、多額の費用が発生し、私たちの努力と注意を事業の他の側面からそらす可能性があります。さらに、私たちは予想される重要な市場における知的財産権を保護するつもりですが、製品の販売を希望するすべての法域で同様の取り組みを開始または維持できるとは保証できません。したがって、そのような国での知的財産権を保護するための私たちの取り組みは不十分かもしれません。さらに、米国および外国の裁判所による法律の変更や法的決定により、当社の技術に対する適切な知的財産保護を取得して実施する能力に影響を与える可能性があります。
当社または当社の従業員が、第三者のノウハウや企業秘密を含む知的財産を不正に流用したという申し立て、または当社が自社の知的財産と見なすものの所有権を主張したりする可能性があります。
当社の従業員、コンサルタント、請負業者の多くは、競合他社や潜在的な競合他社を含め、他のバイオテクノロジー企業や製薬会社に雇用されたか、雇用されていました。これらの従業員、コンサルタント、請負業者の中には、そのような以前の雇用に関連して所有権、非開示および競業避止契約を締結した人もいます。私たちは、従業員、コンサルタント、請負業者が他者の知的財産やその他の専有情報、ノウハウ、または企業秘密を当社の業務に使用したり、他の雇用主やその他の団体に対する義務と矛盾する仕事をしたりしないように努めていますが、当社またはこれらの従業員、コンサルタント、請負業者がノウハウ、企業秘密を含む知的財産を使用または開示したという請求の対象となる場合があります。またはその他の専有情報。さらに、当社に代わって業務を遂行する従業員、アドバイザー、またはコンサルタントが、当社に対する義務と相反する義務を第三者に対して負っている可能性があり、その結果、当該第三者は、当社に対して行われた業務から生じる知的財産の所有権を主張する可能性があります。これらの問題に関連して、脅迫されたり係争中の請求があったことはありませんが、将来、そのような請求に対する弁護のために訴訟が必要になる可能性があります。そのような請求の弁護に失敗した場合、金銭的損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権や人材を失ったり、コンサルタントや請負業者にアクセスできなくなったりする可能性があります。そのような請求に対する弁護に成功したとしても、訴訟によって多額の費用がかかり、経営陣の注意散漫になる可能性があります。
さらに、当社は通常、知的財産の開発に関与する可能性のある従業員、コンサルタント、および請負業者に、そのような知的財産を当社に譲渡する契約を締結するよう要求していますが、実際に当社が所有すると考える知的財産を開発している各当事者との間でそのような契約を締結できない場合があります。その結果、そのような知的財産の所有権に関連して当社が、または当社に対して請求を行う可能性があります。そのような請求の訴追または弁護に失敗した場合、金銭的損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権を失う可能性があります。そのような請求に対する訴追や弁護に成功したとしても、訴訟によって多額の費用がかかり、経営陣や科学者の注意をそらす可能性があります。
当社の普通株式に関するリスク
当社の株価は引き続き変動する可能性があり、株主は支払った価格以上で当社の普通株式を再販できない可能性があります。
当社の普通株式の取引価格は非常に変動しやすく、さまざまな要因により大きく変動する可能性があり、その中には制御できないものもあります。これらの要因には、この「リスク要因」のセクションで説明されているものや、次のようなものが含まれます。
•IBSRELAの商品化に関する成功または不成功。
•XPHOZAHの販売承認を求める当社のNDAに関する規制上の決定の発表。
•XPHOZAHの商業的発売に関する成功または不成功（承認された場合）
•当社の施設やCMOの施設、またはXPHOZAHが使用する特定のラベル制限や患者数の規制当局による検査の結果（承認された場合）、または規制審査プロセスの変更または遅延。
•XPHOZAHが承認された場合、単独で、または他の経口のみの薬と併用して、ESRDの将来支払い制度に含まれるかどうか、およびそのような移行が達成される時期と方法に関する発表。
•現在または将来のコラボレーションパートナーシップに関する発表。
•当社または競合他社による治療法の革新または新製品の発表。
•当社の製品ラベル、臨床試験、製造サプライチェーン、または販売およびマーケティング活動に関して規制当局がとった不利な措置。
•当社が承認した製品または製品候補に適用される法律または規制の変更または進展
•私たちの試験と臨床試験の成功。
•IBSRELAの商業化、XPHOZAHの商業的発売（承認された場合）、または当社製品候補の臨床開発と商品化に関して、予定されているスケジュールまたは目標のいずれにも達成できなかった場合。
•新たな製品候補の取得、ライセンス供与、または発見に向けた当社の取り組みの成功
•私たちが関与する可能性のある知的財産権侵害行為
•製品候補に対して適切な知的財産保護を得るための取り組みの成功。
•競合他社や製薬業界全般に関する発表
•期待される製品の売上と収益性の達成。
•製造、供給、または流通の不足。
•当社の業績の実際の、または予想される変動。
•私たちや私たちの業界、あるいは米国におけるその他の医療改革措置に影響を及ぼすFDAまたはその他の米国または外国の規制措置。
•証券アナリストによる財務予測または勧告の変更。
•当社の普通株式の取引量;
•当社、当社の執行役員、取締役、または将来の株主による普通株式の売却。
•負債証券の売却および資産の売却またはライセンス供与
•一般的な経済・市場状況と米国株式市場の全体的な変動、および
•私たちの主要な科学または管理担当者の喪失。
さらに、株式市場全般、特に医薬品、バイオ医薬品、バイオテクノロジー株の市場は、発行体の業績とは無関係の極端なボラティリティを経験しています。これらの幅広い市場変動は、当社の普通株式の取引価格や流動性に悪影響を及ぼす可能性があります。過去には、株式の市場価格が変動していたときに、その株式の保有者が発行者に対して証券集団訴訟を起こすことがありました。当社の株主のいずれかが当社に対してそのような訴訟を提起した場合、訴訟の弁護に多額の費用がかかり、経営陣の注意が事業運営からそらされ、当社の財政状態に重大な損害を与える可能性があります。訴訟で不利な判断が下された場合、当社は重大な責任を負う可能性があります。
将来の資金調達で普通株式を売却すると、株主はすぐに希薄化され、その結果、株価が下落する可能性があります。
私たちは時々、現在の普通株式の取引価格から割引して、普通株式を追加発行することがあります。その結果、当社の株主は、そのような割引価格で売却された当社の普通株式を購入すると直ちに希薄化することになります。さらに、機会があれば、将来、債券、優先株または普通株式の発行を含む資金調達または同様の取り決めを締結する可能性があります。当社が普通株式または普通株式に転換可能な証券を発行すると、普通株主はさらに希薄化され、その結果、当社の株価が下落する可能性があります。
一般的なリスク要因
上場企業として運営している結果、多額の費用が発生し、経営陣は新しいコンプライアンス活動にかなりの時間を費やすことになります。2002年のサーベンス・オクスリー法の第404条など、公開企業に適用される規則に従わなかった場合、制裁措置やその他の罰則が科せられ、当社の事業に損害を与える可能性があります。
当社は、上場企業として多額の法律、会計、およびその他の費用を負担しています。これには、改正された1934年の証券取引法（「取引法」）に基づく公開会社の報告義務およびコーポレートガバナンスの慣行に関する規制から生じる費用が含まれます。ナスダック・グローバル・マーケットの上場要件では、取締役の独立性、年次報告書と中間報告書の配布、株主総会、承認と議決、代理人の勧誘、利益相反、行動規範に関する特定のコーポレートガバナンス要件を満たす必要があります。これらの要件をすべて満たすには、経営陣やその他の職員がかなりの時間を費やす必要があります。さらに、報告要件、規則、規制により、法的および財務上のコンプライアンスコストが増加し、一部の活動はより時間と費用がかかります。これらの義務を遵守するために行う変更は、上場企業としての義務を適時に履行するのに十分ではない場合もあれば、まったく履行できない場合もあります。これらの報告要件、規則、規制は、上場企業であることに伴う潜在的な訴訟リスクの増加と相まって、当社が取締役会や取締役会委員会に参加したり、執行役員を務めたりする資格のある人材を引き付けて維持すること、または取締役および役員保険を含む特定の種類の保険を許容可能な条件で取得することをより困難にする可能性があります。
当社は、2002年のサーベンス・オクスリー法第404条（「第404条」）および証券取引委員会（「SEC」）の関連規則の対象となります。これらの規則では、通常、当社の経営陣には、財務報告に対する内部統制の有効性について報告することが義務付けられていますが、非加算申告者に適用される特定の例外もあります。第404条を遵守するには、多額の費用を負担し、多大な管理努力を費やす必要があります。
内部統制の見直しとテストの過程で、必要なレポートを提出する前に欠陥を特定して修正できない場合があります。さらに、財務報告に関する内部統制に重大な弱点があると、誤りを適時に検出できず、財務諸表に重大な誤りが記載される可能性があります。当社または当社の独立登録公認会計事務所は、当社が財務報告に対して効果的な内部統制を行っていると継続的に結論付けることができない場合があります。これにより、当社の業績が損なわれ、投資家が当社の報告された財務情報に対する信頼を失い、当社の株式の取引価格が下落する可能性があります。さらに、上場企業である当社は、取引法に基づき、正確でタイムリーな四半期報告書および年次報告書をSECに提出する必要があります。財務結果を正確かつタイムリーに報告しないと、制裁、訴訟、ナスダックグローバルマーケットからの株式の上場廃止、または当社の事業に重大な損害を与えるその他の悪影響が生じる可能性があります。
私たちは世界の経済環境によって悪影響を受ける可能性があります。
協力パートナーや顧客を引き付けて維持し、事業に投資して成長させ、財務上の義務を履行できるかどうかは、当社の事業および財務実績によって決まります。その要因には、現在の経済状況、財務、ビジネス、および失業率、米国の無保険者数、大統領選挙、その他の政治的影響、インフレ圧力など、当社の制御が及ばないその他の要因が含まれます。当社の経営成績は、現在のインフレ環境や金利上昇など、世界経済や世界の金融市場の一般的な状況によって悪影響を受ける可能性があります。金融機関、取引相手、その他の第三者に影響を与える不利な発展、またはこれらの出来事に関する懸念や噂は、過去にもありますし、将来も市場全体の流動性問題につながる可能性があります。たとえば、2023年3月10日、シリコンバレー銀行（「SVB」）はカリフォルニア州金融保護イノベーション局によって閉鎖され、米国連邦預金保険公社（「FDIC」）が受領者に任命されました。同様に、他の機関も受益者層に流されてきており、今後もそうなる可能性があります。現在、直接影響を受ける機関への借入や預金はありません。また、これらの最近の出来事の結果として、当社の流動性や事業運営、財政状態、経営成績に悪影響が及ぶこともありません。ただし、金融サービス業界全体における流動性懸念については不確実性が残っている可能性があり、当社の事業や業界に予測できない影響が生じる可能性があります。世界的な経済情勢と世界的な金融市場の状況が将来当社の事業にどのような悪影響を与える可能性があるかをすべて予測することはできません。
私たちは、収益性の低下や協力パートナーや顧客の潜在的な金融不安に関連するリスクにさらされています。その多くは、金融市場の不安定な状況によって悪影響を受ける可能性があります。たとえば、失業や不完全雇用、それに伴う保険の喪失は、医療サービスや医薬品の需要を減少させる可能性があります。保険に加入していないために医療を受ける患者が少なくなると、私たちの協力パートナーや顧客は、収益、収益性、キャッシュフローが低下し、私たちのプログラムや資金調達活動への支援が減る可能性があります。コラボレーションパートナーや顧客が十分な収益を上げられなかったり、資金調達の確保が妨げられたりすると、当社に支払うべき売掛金の支払いができなかったり、支払いが遅れたりする可能性があります。さらに、金融市場のボラティリティは、金利や通貨市場に大きな変動をもたらす可能性があります。現在、これらのリスクをヘッジしていません。前述の出来事は、ひいては当社の財政状態と流動性に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、米国の経済的課題により、地域または全国規模で広範囲にわたる長期にわたる失業が発生したり、医療教育和解法（総称してACA）によって改正された患者保護とACAの特定の条項が廃止されたりした場合、かなりの数の人々が無保険または保険不足になる可能性があります。経済的課題により、商品化された製品候補を追求したり、購入できる人が減ったりする限り、当社の事業、経営成績、財政状態、キャッシュフローに悪影響が及ぶ可能性があります。
当社の憲章文書およびデラウェア州法に基づく規定は、株主が好意的と考える買収を思いとどまらせ、経営の定着につながる可能性があります。
修正および改訂された当社の設立証明書および修正および改訂された細則には、取締役会の同意なしに、潜在的な買収者に対する当社の株式の価値を大幅に低下させたり、支配権の変更や経営陣の変更を遅延または防止したりする可能性のある条項が含まれています。私たちの憲章文書の規定には以下が含まれます。
•任期を3年ずらして分類された取締役会。これにより、株主が当社の取締役会の過半数のメンバーを変更するのが遅れる可能性があります。
•取締役選挙における累積議決権がないため、少数株主が取締役候補者を選出する能力が制限されます。
•取締役会の拡大、または取締役の辞任、死亡、解任によって生じた欠員を埋めるために取締役会が取締役を選出する当社の取締役会の独占権。これにより、株主は取締役会の空席を埋めることができなくなります。
•正当な理由がある取締役を解任するには、議決権を有する株式の少なくとも3分の2の承認が必要です。また、理由のない取締役の解任の禁止。
•当社の取締役会が、優先株式の発行を承認し、優先株の価格やその他の条件（優先権や議決権を含む）を株主の承認なしに決定する能力。これにより、敵対的な買収者の所有権が大幅に希薄化される可能性があります。
•取締役会が株主の承認を得ずに細則を変更できること。
•当社の細則の採択、修正、廃止、または取締役の選任および解任に関する修正および改訂された法人設立証明書の条項の廃止には、取締役の選挙において議決権を有する株式の少なくとも3分の2の承認が必要です。
•書面による同意による株主の行動の禁止。これにより、株主の年次総会または特別総会で株主の行動がとられるようになります。
•特別株主総会は、取締役会の議長、最高経営責任者、社長、または取締役会のみが招集できるという要件。これにより、株主が提案の検討を強制したり、取締役の解任を含む措置を講じたりすることが遅れる可能性があります。
•候補者を取締役会に指名したり、株主総会で対処すべき事項を提案したりするために、株主が従わなければならない事前通知手続き。これにより、買収候補者が、買収者自身の取締役候補を選出するための代理人を勧誘したり、その他の方法で当社の支配権を獲得しようとしたりすることを思いとどまらせたり、阻止したりする可能性があります。
さらに、これらの規定は、一部の株主が有益と考える可能性のあるオファーを受けた場合でも適用されます。
また、デラウェア州一般会社法第203条に含まれる買収防止条項の対象となります。第203条に基づき、法人は通常、自己資本金の15％以上の保有者と企業結合を行うことはできません。ただし、所有者が株式を3年間保有している場合、またはその他の例外を除いて、取締役会が取引を承認した場合を除きます。
当社の取締役および役員による補償請求により、当社に対する第三者からの請求を処理するために利用できる資金が減少し、当社が利用できる金額が減少する可能性があります。
修正および改訂された当社の法人設立証明書、および修正および改訂された細則では、いずれの場合もデラウェア州法で認められる最大限の範囲で、当社の取締役および役員に補償することを規定しています。
さらに、デラウェア州一般会社法第145条で認められているとおり、改正および改訂された細則、および当社が取締役および役員と締結した補償契約には、以下の内容が規定されています。
•私たちは、デラウェア州の法律で認められる最大限の範囲で、そのような立場で私たちに仕えたり、他の企業にサービスを提供したりした取締役や役員に、私たちの要求に応じて補償します。デラウェア州の法律では、そのような人物が誠実に、かつ登録者の最善の利益に反する、または反対しないと合理的に信じられる方法で行動し、刑事訴訟においてその人の行為が違法であると信じる合理的な理由がなかった場合、企業はその人に補償することができると規定しています。
•適用法で補償が認められている状況では、当社の裁量で従業員や代理人に補償することがあります。
•私たちは、訴訟の弁護に関連して、発生した費用を取締役および役員に前払いする必要があります。ただし、当該取締役または役員は、最終的に当該人物が補償を受ける資格がないと判断された場合、かかる前払金の返済を約束するものとします。
•当社は、当社の取締役会によって承認された、または補償を受ける権利を行使するために提起された手続に関する場合を除き、その人が当社に対して開始した手続または当社のその他の補償について、その人を補償する義務はありません。
•修正および改訂された細則で付与される権利は排他的ではなく、当社は取締役、役員、従業員、および代理人と補償契約を締結し、そのような人々を補償するための保険に加入する権限があります。
•取締役、役員、従業員、代理人に対する補償義務を軽減するために、修正および改訂された細則の規定を遡及的に修正することはできません。
現在、当社の普通株式に配当を支払う予定はありません。したがって、株主が投資収益率を達成できるかどうかは、当社の普通株式の価格の上昇にかかっています。
現在、当面の間、普通株式に現金配当を支払う予定はありません。私たちは現在、将来の収益があれば、それを私たちの成長の資金として投資するつもりです。さらに、ローンおよび担保契約の条件により、配当金の支払い能力が制限される可能性があります。したがって、当社の株主は、当面の間、当社の普通株式の配当を受ける可能性は低いです。私たちは配当を支払うつもりはないので、株主が投資から利益を得ることができるかどうかは、将来当社の普通株式の市場価値が上昇するかどうかにかかっています。当社の普通株式が、保有者が購入した価格を高く評価したり、維持したりするという保証はありません。
アイテム2。株式の未登録売却と収益の使用
株式の未登録売却
[なし]。
収益の使用
該当しません。
発行者および関連購入者による株式の購入
[なし]。
アイテム 3.優先証券のデフォルト
該当しません。
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示
該当しません。
アイテム5。その他の情報
取引計画
2023年6月30日までの3か月間に、当社の第16条の役員と取締役は、 終了しました以下に記載されている当社の有価証券の購入または売却に関する契約、指示、または書面による計画：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| アクション | 日付 | 取引アレンジメント | 売却する株式の総数 | 有効期限 |
| ルール 10b5-1* | ノンルール 10b5-1** |
デビッド・ローゼンバウム, 最高開発責任者 | 養子縁組 | 2023年6月9日 | X | | 95,832 | | 2024年3月15日 |
*規則10b5-1 (c) の肯定的な抗弁を満たすことを意図しています |
** 規則10b5-1 (c) の肯定的な抗弁を満たすことを意図したものではありません |
アイテム 6.展示品
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | 参考により組み込み |
示す
番号 | | 展示品の説明 | | フォーム | | 日付 | | 番号 | | 提出
これで |
| | | | | | | | | | |
| 3.1 | | Ardelyx, Inc.の修正および改訂された設立証明書の修正証明書 | | 8-K | | 6/20/2023 | | 3.1 | | |
| | | | | | | | | | |
| 31.1 | | 2002年のサーベンス・オクスリー法第302条に基づく最高経営責任者の認定 | | | | | | | | X |
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| 31.2 | | 2002年のサーベンス・オクスリー法第302条に基づく最高財務責任者の認定。 | | | | | | | | X |
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| 32.1 | | 2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に基づく最高経営責任者および最高財務責任者の認定。 | | | | | | | | X |
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| 101 | | インライン拡張可能なビジネス報告言語（XBRL）でフォーマットされた次の財務諸表：（i）2023年6月30日および2022年12月31日現在の要約貸借対照表、（ii）2023年6月30日および2022年6月30日に終了した3か月および6か月の要約営業報告書および包括損失、（iii）2023年6月30日および2022年に終了した3か月および6か月の要約キャッシュフロー計算書、および（iv）未監査の要約財務諸表への注記。 | | | | | | | | X |
| 104 | | 表紙インタラクティブデータファイル。インラインXBRLでフォーマットされ、別紙101に含まれています。 | | | | | | | | X |
署名
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
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| アーデリックス株式会社 |
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| 日付：2023年8月2日 | 作成者: | /s/ ロバート・フェルシュ |
| | ロバート・フェルシュ |
| | 上級副社長兼最高会計責任者 |
| | (最高会計責任者) |
