EX-99.1

別紙99.1

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アペリス製薬が2023年第2四半期の決算を発表

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米国の純製品総収入は89.6ドルでした $を含む百万6,730万シフォーヴル用^®（ペグセタコプラン注射）と22.3ドル エンパヴェリは百万です^®(ペグセタコプラン)

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SYFOVREは、GALEの長期延長研究で予測されていた偽と比較して、24〜30か月の間に非中心膜下GA病変の成長を最大45％減少させました

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最近報告されたSYFOVREの実際の使用に関するまれな安全性事象を調査したところ、医薬品や製造上の問題が事象の一因となったという兆候は見つかりませんでした

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現金および現金同等物616.3ドル6月の時点で100万人 30, 2023

マサチューセッツ州ウォルサム、2023年7月31日（GLOBE NEWSWIRE）グローバルなバイオ医薬品企業であり、コンプリメントのリーダーであるアペリスファーマシューティカルズ株式会社（ナスダック：APLS）は本日、2023年第2四半期の決算と事業ハイライトを発表しました。

第2四半期には重要な進展を遂げました。これは、SYFOVREの発売の堅調な商業的実行、PNHの継続的な勢い、およびAPL-3007の第1相試験への進展によって際立っています。アペリスの共同創設者兼最高経営責任者であるセドリック・フランソワ医学博士は、「7月までに 68,000本以上のSYFOVREバイアルを配布してきましたが、私たちは引き続き網膜コミュニティと協力して、GAの最初で唯一承認された治療法を患者に提供していきます」と述べています。現実世界でのSYFOVREを伴う網膜血管炎のまれな事象に続いて、私たちはこれらの事象の潜在的な原因について包括的な調査を開始しましたが、医薬品や製造上の問題の兆候は見つかりませんでした。患者の安全は私たちの最優先事項であり、外部の専門家による継続的な見直しを続けています。

また、SYFOVREの長期的な安全性と有効性についての理解を深め続けています。GALE Extension研究の結果によると、 SYFOVREは時間の経過とともに効果が高まり続け、24か月目から30か月目の間に非中心膜下のGA病変の成長が最大45％減少しました。さらに、安全性プロファイルは以前に報告された臨床データと引き続き一致していました。私たちは、GA、PNH、その他の重篤な補体駆動性疾患を抱えて生きる人々に変化をもたらすことに全力で取り組んでいます。私たちのチームの信じられないほどの献身と、常に患者を第一に考えていることに感謝します。

2023年第2四半期のビジネスハイライトと今後のマイルストーン

眼科のハイライト

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AMDに続発する胃腸炎の治療のためのSYFOVRE：

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アペリスは、2023年の第2四半期に米国のSYFOVRE純製品収益が6,730万ドルに達したと報告しました。

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第2四半期には、31,000本を超える市販のバイアルと約11,000本のSYFOVREのサンプルが診療所に届けられました。発売から2023年7月29日までに納入されたバイアルの総数は68,000本を超えています。

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米国網膜専門家学会年次科学会議での口頭発表では、GALEの長期延長研究の結果は、SYFOVREが予測された偽治療群と比較して、24〜30か月の間に非中心膜下GA病変の成長を最大45％減少させたことを示しました。安全性プロファイルは、以前に報告された第3相のデータと引き続き一致していました。

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同社は、報告された網膜血管炎の症例の考えられる原因について包括的な調査を行っています。これまでのところ、医薬品や製造上の問題が出来事の一因となったという兆候はありません。同社は、製造業者向けの報告ガイドラインに従って、すべての安全性イベントをFDAに報告します。

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AMDに続発するGAの治療のための硝子体内ペグセタコプランのマーケティング申請は、EU、カナダ、オーストラリア、英国、スイスで検討中です。欧州医薬品庁による決定は2024年初頭に予定されています。他の国の地方規制当局による決定は、2024年の前半に予定されています。

発作性夜行性ヘモグロビン尿症（PNH）のハイライト

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PNHの治療のためのEMPAVELI：

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アペリスは、2023年第2四半期のEMPAVELIの米国純製品収益が2,230万ドルに達したと報告しました。

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2023年6月30日の時点で、230人以上のPNH患者がEMPAVELIによる商業的治療を受けていました。

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2023年3月、同社はFDAから、EMPAVELIインジェクターのアペリスSnDA申請に関する処方薬使用料法（PDUFA）の目標施行日である2023年3月15日に間に合わないという通知を受けました。審査が行われている間、同社は引き続きFDAと連携しています。EMPAVELIインジェクターはコンパクトな体内ドラッグデリバリーシステムで、EMPAVELIの自己投与を効率化するためのいくつかの進歩が特徴です。

希少疾患研究開発のハイライト

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筋萎縮性側索硬化症（ALS）： 2023年5月、アペリスとソビは、第2相経絡試験の最高結果を受けて、ALS用の全身用ペグセタコプランの開発を中止しました。

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この研究は、52週目の主要評価項目または主要な副次有効性評価項目を満たしていませんでした。この研究では、全身のペグセタコプランは忍容性が高く、データは確立された安全性プロファイルと一致していました。

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免疫複合体膜増殖性糸球体腎炎（IC-MPGN）と C3糸球体症（C3G）：アペリスは、IC-MPGNとC3Gに対する全身性ペグセタコプランの第3相VALIANT試験に引き続き患者を登録しています。この調査のトップラインデータは2024年に発表される予定です。

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冷凝集症（CAD）：アペリスの全身性ペグセタコプランの共同開発パートナーであるSobiは、引き続きCAD用全身性ペグセタコプランの第3相カスケード試験に患者を登録しています。

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造血幹細胞移植関連血栓性微小血管障害（HSCT-TMA）：Sobiは、HSCT-TMA患者に対する全身ペグセタコプランの有効性と安全性を評価する第2相試験に引き続き患者を登録しています。Sobi は、この調査のデータが2024年に出ると予想しています。

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C3阻害+ siRNA:2023年6月、アペリスは最初の患者をAPL-3007を使った第1相臨床試験に登録しました。

神経学研究開発のハイライト

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APL-1030: アペリスはAPL-1030aの前臨床研究を進め続けています。ファースト・イン・クラス、神経疾患の脳活性C3阻害剤。

2023年第2四半期の財務結果

現金。2023年6月30日現在、アペリスの現金および現金同等物は6億1,630万ドルでしたが、2022年12月31日現在の現金および現金同等物は5億5,180万ドルでした。アペリスは、現金残高と、EMPAVELIとSYFOVREの売上とSobiの償還によって生み出されると予想される現金と合わせて、2025年の第1四半期までの事業資金を調達すると予想しています。

総収入。

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2023年第2四半期の総収益は9,500万ドルでした。これは、 EMPAVELIの米国純製品収益2,230万ドル、SYFOVREの米国純製品収益6,730万ドル、およびSobiコラボレーションによる追加ライセンスおよびその他の収益で構成されています。

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2022年第2四半期の総収益は1,630万ドルで、EMPAVELIの販売による純製品収益は1,570万ドルで、Sobiとのコラボレーションに関連する収益は60万ドルでした。

売上原価。

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2022年の同時期の10万ドルに対し、2023年第2四半期の売上原価は840万ドルでした。売上原価は、主にSYFOVREとEMPAVELIの製造に関連する費用、そのような販売に対してライセンサーに支払うべきロイヤリティ、Sobiの収益に関連する費用、および特定の期間の費用で構成されます。

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2021年5月にEMPAVELIのFDA承認を受け、2023年2月にSYFOVREの承認を受ける前は、EMPAVELIとSYFOVREの在庫の製造に関連する費用は研究開発（R＆D）費用として計上されていました。その結果、2023年6月30日と2022年6月30日に終了した期間に在庫が販売され、の費用の一部がFDAの承認前に支出されていました。

研究開発費。

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2023年第2四半期の研究開発費は9,570万ドルでしたが、2022年の同期は1億170万ドルでした。

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2023年第2四半期の研究開発費の減少は、主に契約製造費が1,310万ドル減少したことと、臨床試験および前臨床試験費用の減少によるものです。この減少は、人件費の840万ドルの増加、研究と革新の費用の増加、およびデバイス開発費の増加によって一部相殺されました。

一般管理費 (G&A)。

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一般管理費は、2022年の同時期の6,320万ドルに対し、2023年第2四半期には1億1,140万ドルでした。

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2023年第2四半期のG&A費用の増加は、主に人の従業員関連費用が2,210万ドル増加したこと、専門家およびコンサルティング費用と一般的な商業準備活動が2,450万ドル増加したこと、旅行関連費用の増加、オフィスコストの増加、および取締役のストックオプション報酬の増加によるものです。

純損失。アペリスは、2022年の同時期の純損失が1億5,600万ドルだったのに対し、2023年第2四半期には1億2,200万ドルの純損失を報告しました。

電話会議と Web キャスト

アペリスは、本日、2023年7月31日午前8時30分（東部標準時）に、2023年第2四半期の決算と事業ハイライトについて話し合う電話会議とウェブキャストを開催します。電話でライブコールにアクセスするには、こちらからコールに事前登録してください。イベントのライブオーディオWebキャストとそれに付随するスライドには、同社のウェブサイトの投資家およびメディアセクションのイベントとプレゼンテーションページからもアクセスできます。ウェブキャストのリプレイは、イベント後30日間視聴できます。

SYFOVREについて^®(ペグセタコプラン注射)

シルフォーヴル^®（ペグセタコプラン注射）は、地理的萎縮症（GA）の最初で唯一の承認された治療法です。 C3を標的にすることで、SYFOVREは体の免疫系の一部である補体カスケードを包括的に制御できるように設計されています。SYFOVREは、加齢性黄斑変性症に続発するGAの治療薬として米国で承認されています。

エンパヴェリについて^®/アスパヴェリ^®(ペグセタコプラン)

エンパヴェリ^®/アスパヴェリ^®(ペグセタコプラン) は、体の免疫系の一部である補体カスケードの過剰な活性化を調節するように設計された標的C3療法で、多くの重篤な疾患の発症と進行につながります。発作性夜行性ヘモグロビン尿症（PNH）の治療薬として、米国、欧州連合、およびその他の国で承認されています。この治療法は、血液学や腎臓学の他のいくつかの希少疾患についても研究中です。

SYFOVREに関する米国の重要な安全情報^®(ペグセタコプラン注射)

禁忌

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SYFOVREは、眼感染症または眼周囲感染症の患者、および眼内炎症が活発な患者には禁忌です。

警告と注意事項

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眼内炎と網膜剥離

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SYFOVREを含む硝子体内注射は、眼内炎や網膜剥離を伴うことがあります。眼内炎のリスクを最小限に抑えるために、SYFOVREを投与するときは常に適切な無菌注射技術を使用する必要があります。患者は、眼内炎または網膜剥離を示唆する症状を遅滞なく報告するよう指示されるべきであり、適切な管理を受けるべきです。

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新生血管AMD

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臨床試験では、SYFOVREの使用は24か月目までに血管新生物（湿性）AMDまたは脈絡膜の血管新生（月1回投与の場合は12％、隔月投与の場合は7％、対照群で3％）の増加と関連していました。SYFOVREを受けている患者は、血管新生AMDの徴候がないか監視する必要があります。抗血管内皮増殖因子因子（抗VEGF）が必要な場合は、SYFOVRE投与とは別に投与する必要があります。

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眼内炎症

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臨床試験では、SYFOVREの使用は、硝子体炎、硝子体細胞、虹彩毛様体炎、ぶどう膜炎、前房細胞、虹彩炎、前房炎などの眼内炎症の発症と関連していました。炎症が治まったら、患者はSYFOVREによる治療を再開することがあります。

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眼圧の上昇

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IOPの急激な上昇は、SYFOVREを含む硝子体内注射から数分以内に起こることがあります。注射後は視神経頭の灌流を監視し、必要に応じて管理する必要があります。

有害反応

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最も一般的な副作用（発生率≥5％）は、眼の不快感、血管新生物の加齢性黄斑変性、硝子体浮腫、結膜出血です。

詳細については、添付のフル処方情報を参照してください。

EMPAVELIに関する米国の重要な安全情報

箱入り警告：カプセル化された細菌による重篤な感染症

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髄膜炎菌感染症は、EMPAVELIで治療された患者に発生する可能性があり、早期に発見して治療しないと急速に生命を脅かすか、致命的となる可能性があります。EMPAVELIを使用すると、個人が重篤な感染症、特に次のようなカプセル化された細菌によって引き起こされる感染症にかかりやすくなる可能性があります 肺炎連鎖球菌, ナイセリア髄膜炎タイプA、C、W、Y、B、および ヘモフィルス・インフルエンザタイプB。

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カプセル化された細菌に対するワクチン接種に関する最新の予防接種諮問委員会（ACIP）の推奨事項に従ってください。

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EMPAVELIによる治療を遅らせるリスクが重篤な感染症を発症するリスクを上回らない限り、EMPAVELIの初回投与の少なくとも2週間前に患者にワクチン接種してください。

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ワクチン接種は重篤な感染症のリスクを軽減しますが、排除するわけではありません。重篤な感染症の初期徴候がないか患者を監視し、感染が疑われる場合は直ちに評価してください。

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EMPAVELIは、リスク評価および軽減戦略（REMS）に基づく制限付きプログラムを通じてのみ利用できます。EMPAVELI REMSでは、処方者はプログラムに登録する必要があります。

禁忌

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ペグセタコプランまたは任意の賦形剤に対する過敏症

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EMPAVELI治療を遅らせるリスクが、カプセル化された生物による細菌感染を発症するリスクを上回らない限り、現在、特定のカプセル化された細菌の予防接種は受けていません

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カプセル化された細菌によって引き起こされる未解決の重篤な感染症 肺炎連鎖球菌, 髄膜炎菌、および ヘモフィルス・インフルエンザ

警告と注意事項

カプセル化された細菌による重篤な感染症

EMPAVELIを使用すると、次のようなカプセル化された細菌によって引き起こされる重篤な、生命を脅かす、または致命的な感染症にかかりやすくなる可能性があります 肺炎連鎖球菌, 髄膜炎菌タイプA、C、W、Y、B、および ヘモフィルスインフルエンザタイプB（Hib）。感染のリスクを減らすために、補体欠乏により免疫能力が変化した患者に対する最新のACIP勧告に従って、すべての患者にこれらの細菌のワクチン接種を受ける必要があります。EMPAVELIによる治療期間を考慮して、ACIPの推奨事項に従って患者に再ワクチン接種してください。

ワクチン接種歴が不明な患者には、EMPAVELIの初回投与を受ける少なくとも2週間前に必要なワクチンを投与してください。EMPAVELIによる即時治療が必要な場合は、必要なワクチンをできるだけ早く投与し、患者に2週間回の抗菌薬予防を行ってください。

重篤な感染症の初期の徴候や症状がないか患者を注意深く監視し、感染が疑われる場合は直ちに患者を評価してください。既知の感染症を速やかに治療してください。重篤な感染症は、早期に発見して治療しなければ、急速に生命を脅かしたり、致命的となる可能性があります。重篤な感染症の治療を受けている患者さんには、EMPAVELIの中止を検討してください。

エンパヴェリ・レムス

件の重篤な感染症のリスクがあるため、EMPAVELIはREMSの制限付きプログラムでのみ利用できます。EMPAVELI REMSでは、処方者はプログラムに登録し、重篤な感染のリスクについて患者に助言し、患者に REMSの教材を提供し、カプセル化された細菌のワクチン接種を患者に確実に受けさせる必要があります。入学手続きや追加情報については、電話で問い合わせてください。 1-888-343-7073またはwww.empavelirems.comで。

輸液関連の反応

EMPAVELIで治療された患者さんでは、全身性過敏反応（顔の腫れ、発疹、じんま疹など）が発生しています。1人の患者（臨床研究では1％未満）が重篤なアレルギー反応を経験しましたが、抗ヒスタミン薬による治療後に解消しました。重度の過敏反応（アナフィラキシーを含む）が発生した場合は、EMPAVELI注入を直ちに中止し、標準治療に従って適切な治療を開始し、徴候や症状が解消するまで監視してください。

EMPAVELI 中止後のPNH症状のモニタリング

EMPAVELIによる治療を中止した後は、LDHレベルの上昇とPNHクローンサイズまたはヘモグロビンの突然の減少、または疲労、ヘモグロビン尿症、腹痛、呼吸困難、主要な血管有害事象（血栓症を含む）、嚥下困難、?$#@$不全などの症状の再現によって明らかになる溶血の徴候や症状を注意深く監視してください。。溶血やその他の反応を検出するために、がEMPAVELIを少なくとも8週間中止している患者を監視してください。EMPAVELIの中止後にLDHの上昇を含む溶血が起こった場合は、EMPAVELIによる治療を再開することを検討してください。

臨床検査への干渉

凝固パネル内のシリカ試薬とEMPAVELIの間に干渉があり、その結果、活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）が人為的に長くなる可能性があります。したがって、凝固パネルにシリカ試薬を使用することは避けてください。

有害反応

PNH（発生率≥10％）の患者で最も一般的な副作用は、注射部位反応、感染症、下痢、腹痛、気道感染症、四肢痛、低カリウム血症、疲労、ウイルス感染、咳、関節痛、めまい、頭痛、発疹でした。

特定の集団での使用

生殖能力のある女性

EMPAVELIを妊婦に投与すると、胎児に害を及ぼす可能性があります。EMPAVELIによる治療前に、生殖能力のある女性には妊娠検査を受けることをお勧めします。生殖能力のある女性患者には、EMPAVELIによる治療中および最終投与後40日間、効果的な避妊を行うようアドバイスしてください。

カプセル化された細菌による重篤な感染症に関する箱入りの警告、および投薬ガイドを含む処方情報全文をご覧ください。

アペリスについて

Apelis Pharmaceuticals, Inc. は、勇気ある科学と思いやりを組み合わせて、患者が直面する最も困難な病気のいくつかに対する人生を変える治療法を開発する世界的なバイオ医薬品企業です。私たちは15年ぶりに新しいクラスの補体医薬品を導入し、現在C3を標的とする2つの承認された医薬品があります。これらには、世界中の失明の主な原因である地理的萎縮症に対する最初で唯一の治療法が含まれます。約12の臨床および前臨床プログラムが進行中であり、多くの重篤な疾患でC3を標的とする可能性が開き始めたばかりだと考えています。詳細については、 http://apellis.com をご覧になるか、TwitterやLinkedInでフォローしてください。

アペリスの将来の見通しに関する声明

このプレスリリースに記載されている将来の期待、計画、見通しに関する記述、および歴史的事実ではない事項に関するその他の記述は、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述を構成する可能性があります。これらの声明には、SYFOVREの安全性プロファイルに関する記述が含まれますが、これらに限定されません。予測する、信じる、続ける、できる、見積もる、期待する、意図する、かもしれない、計画、可能性、予測、計画、可能性、予測、計画、すべき、ターゲット、意志、および同様の表現は、将来の見通しに関する記述を識別することを目的としていますが、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの識別語が含まれているわけではありません。実際の結果は、これらの報告された安全性事象後のSYFOVREの利益/リスクプロファイルが当社の商品化の取り組みに影響を与えるかどうか、SYFOVREがGAの承認を予定どおりに受けるかどうか、またはまったく受けないかどうか（報告された再発生事象の承認の可能性とタイミングへの影響を含む）など、さまざまな重要な要因の結果として、そのような将来の見通しに関する記述で示されるものと大きく異なる場合があります。脈管炎。社の臨床試験が完全に登録されるかどうか、予想通りに完了します。臨床試験の暫定結果または中間結果が試験の最終結果を予測するかどうか、前臨床試験や臨床試験で得られた結果が、将来の臨床試験で得られる結果を示すかどうか、ペグセタコプランが適時に臨床試験プロセスを進めるかどうか、あるいは社の臨床試験の結果かどうか規制当局への提出と、全身用ペグセタコプランがFDAの承認を受けるかどうかが保証されますまたは同等の外国の規制機関について、CAD、C3G、IC-MPGN、HSCT-TMA、ALS、またはその他の表示について、または予測される場合、またはアペリスが事業資金を調達するのに十分であると考える期間、および2023年2月21日に証券取引委員会に提出されたアペリス年次報告書フォーム10-Kのリスク要因セクションで議論されたその他の要因、およびその他に記載されたリスクアペリスが証券取引委員会に提出する可能性のある書類です。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日付時点でのみ述べられており、アペリスは、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果として、将来の見通しに関する記述を更新する義務を明確に否認します。

メディア連絡先:

リッサ・パヴルク

media@apellis.com

617.977.6764

投資家の連絡先:

メレディス・カヤ

meredith.kaya@apellis.com

617.599.8178

アペリスファーマシューティカルズ株式会社

要約連結貸借対照表

(千単位の金額、1株あたりの金額を除く)


	6月30日			12月31日
	2023			2022
	(未監査)
資産
流動資産:
現金および現金同等物	$	616,259		$	551,801
売掛金		110,913			7,727
インベントリ		103,216			85,714
プリペイド資産		34,404			36,350
制限付き現金		1,085			1,273
その他の流動資産		26,809			36,658

流動資産合計		892,686			719,523
非流動資産:
使用権アセット		16,726			18,747
資産および設備、純額		5,339			6,148
その他の資産		827			15,799

総資産	$	915,578		$	760,217

負債と株主資本
流動負債:
買掛金	$	27,500			37,342
未払費用		97,716			95,139
開発責任の現在の部分		43,769			29,504
使用権負債の現在の部分		5,852			5,625

流動負債合計		174,837			167,610
長期負債:
長期的な開発責任		289,960			315,647
コンバーチブルシニアノート		92,883			92,736
使用権負債		12,066			14,352
その他の負債		429			—

負債総額		570,175			590,345
コミットメントと不測の事態（注14）		—			—
株主資本:
優先株式、額面0.0001ドル。2023年6月30日および2022年12月31日の時点で、承認済み株式10,000株、発行済株式ゼロ、株発行済株式はゼロ		—			—
普通株式、額面0.0001ドル、2023年6月30日に承認された20万株、および2022年12月31日、2023年6月30日に発行済み株式117,579株、2022年12月31日に発行済株式110,772株		12			11
追加払込資本		2,954,862			2,479,596
その他の包括損失の累計		(796	)		(875	)
累積赤字		(2,608,675	)		(2,308,860	)
株主資本の総額		345,403			169,872

負債総額と株主資本	$	915,578		$	760,217

アペリスファーマシューティカルズ株式会社

要約連結損益計算書および包括損失

(千単位の金額、1株あたりの金額を除く)


	6月30日に終了した3か月間、						6月30日までの6か月間、
	2023			2022			2023			2022

	(未監査)						(未監査)
収益:
製品収益、純額	$	89,645		$	15,654		$	128,444		$	27,763
ライセンスやその他の収入		5,324			668			11,370			2,940

総収入:		94,969			16,322			139,814			30,703
営業経費:
売上原価		8,379			82			16,188			1,329
研究開発		95,658			101,661			205,684			192,606
一般管理と管理		111,373			63,203			213,466			114,390

営業経費の合計：		215,410			164,946			435,338			308,325

純営業損失		(120,441	)		(148,624	)		(295,524	)		(277,622	)
利息収入		6,002			1,432			11,395			1,530
支払利息		(7,341	)		(8,448	)		(14,869	)		(16,986	)
その他（費用）/収入、純額		(63	)		149			(341	)		(140	)

税引前純損失		(121,843	)		(155,491	)		(299,339	)		(293,218	)

所得税費用		194			486			476			1,694

純損失	$	(122,037	)	$	(155,977	)	$	(299,815	)	$	(294,912	)

その他の総合的（損失）/利益：
有価証券の未実現（損失）/利益		—			(766	)		—			(818	)
外貨利益/ (損失)		(21	)		(369	)		79			(286	)

その他の包括利益の合計/ (損失)		(21	)		(1,135	)		79			(1,104	)

包括損失（税引後）	$	(122,058	)	$	(157,112	)	$	(299,736	)	$	(296,016	)

普通株式1株あたりの純損失（基本および希薄化後）	$	(1.02	)	$	(1.46	)	$	(2.57	)	$	(2.88	)

普通株式1株あたりの純損失に使用される普通株式の加重平均数、基本および希薄化後		119,316			106,630			116,594			102,349