バイオヘイブンは、研究開発デーに臨床の進展、規制の最新情報、パイプライン開発の概要を提供します
•2023年第2四半期に、脊髄小脳性運動失調症3型（SCA3）のトリルゾールの新薬申請（NDA）を米国食品医薬品局（FDA）に提出しました。これは、チームにとって約3年ぶりのNDAとなります。
•Kv7プラットフォームから、差別化されたプロファイルをさらに検証するBHV-7000の用量群別のフェーズ1の安全性データを含む追加データを公開しました
•脊髄性筋萎縮症の第3相試験が2023年に登録を完了する予定
•脳浸透性TYK2/JAK1阻害剤BHV-8000の第1相試験を開始し、来年、パーキンソン病の第2相試験を開始する予定です
•2023年に複数の免疫介在性疾患を対象とした汎IgG分解剤を含め、来年中に複数のINDを申請する予定の堅調なパイプラインを強調しました
コネチカット州ニューヘブン、2023年5月31日 /PRNewswire/ — 超希少疾患を含む衰弱性疾患を持つ人々のための人生を変える治療法の発見、開発、商品化に焦点を当てた世界的な臨床段階のバイオ医薬品企業であるBiohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (「バイオヘイブン」) は、臨床の進展、規制の最新情報、パイプラインの開発の概要を次のURLで提供します今日は、5月31日～6月1日に開催されるイェール・ベンチャーズ・イノベーション・サミット2023と同時に、対面での研究開発の日です。バイオヘイブンの上級管理チームのメンバーと主要なオピニオンリーダーは、投資家やリサーチアナリストと会います。
臨床の進歩、規制の最新情報、および以下を含むパイプラインの開発
•SCAに含まれるトロリルゾール：脊髄小脳性運動失調症3型（SCA3）の治療薬として米国FDAにトリルゾールの新薬申請（NDA）を提出しました。脊髄小脳運動失調症3型（SCA3）は、進行性障害、頻繁な転倒、歩行不能、言語障害、嚥下障害、早期死亡に関連する非常にまれな遺伝的に定義された神経変性疾患です。は、世界で最も一般的なSCA遺伝子型です。
◦NDAは、48週目のベースラインF-SARAからの変化、48週目のCGI-I合計スコアからの変化、研究期間中の転倒リスクの大幅な低下など、複数のアウトカム指標にわたってBHV4157-206の遺伝子型SCA3の患者で認められた一貫した治療効果によって裏付けられています。BHV4157-206試験の重要な第3相48週二重盲検プラセボ対照相でランダム化する前に、ベースライン時に患者を遺伝子型層別にランダム化したため、遺伝子型による厳密な分析が可能でした。
◦SCA3は研究参加者の41％を占め、最も一般的なサブタイプであることは間違いありません。SCA3は、北米、EU、日本で約10,600人に影響を及ぼしています。
◦NDAは、BHV4157-206試験の複合尺度開発（SCACOMS）と分析、および外部対照群とのマッチング調整間接比較（MAIC）を用いた2件の研究（BHV4157-206とBHV4157-201）の3年間の長期非盲検（OLE）延長フェーズのデータによってさらに裏付けられました。
◦Biohavenは以前、SCAに含まれるトロリルゾールについて、FDAからファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定（ODD）を、欧州医薬品庁からODDを受けています。
•Kv7プラットフォーム：BHV-7000（Kv7.2/3アクティベーター）の進行中および計画中の開発を含む、Kv7プラットフォームの進歩と幅広い可能性が強調されました：
◦2023年上半期に実施されるBHV-7000による第1相脳波検査。
◦局所性てんかんおよび双極性障害を対象としたBHV-7000を用いた重要な研究は、2023年下半期に開始される予定です。
◦多様で満たされていないニーズの高い適応症でKv7をターゲットにすることの治療効果に関するエビデンスが急増しています。
•バイスペシフィックプラットフォーム：ターゲットを絞った細胞外タンパク質分解フランチャイズ（IgG、IgA、自己抗体特異的分解プログラムを含む）および次世代の抗体薬物複合体（ADC）技術の計画中のINDに関する最新情報を提供しました。
◦新規IgG分解剤BHV-1300のIND申請は、2023年に提出される予定です。
•免疫介在性脳障害におけるTYK2/JAK1阻害：正常な健康なボランティアを対象とした第1相試験で、BHV-8000（経口、脳浸透性、二重TYK2/JAK1阻害剤）の投与を開始しました。
• タルデフ・グローベップ・アルファ：
◦脊髄性筋萎縮症：現在、2023年に完了する予定の世界第3相試験に約225人の患者を登録しています。
◦代謝障害：2023年下半期に第2相試験の開始が予定されています。
バイオヘブンのCEO兼会長であるVlad Coric医学博士は次のようにコメントしています。「今日の研究開発デーでは、脳疾患の新しい治療法の進歩に対するバイオヘブンの継続的な取り組みが浮き彫りになり、片頭痛の治療パラダイムを変えたNurtec® ODTとZavzpret™ の事前承認によるチームの成功に基づいています。」
「SCA3のトリルゾールについて提出したNDAは、この超希少疾患に対する潜在的に新しい治療法を提案するためにバイオヘイブンチームが行った約7年間の努力の表れです。現在治療法がない希少疾患の新しい治験薬の開発は、複数年にわたるプロセスであり、それは私たち自身の努力だけでなく、国立運動失調財団（NAF）などの患者擁護団体、主要な学術研究者、規制機関との緊密な連携の集大成です。希少脳疾患は、臨床試験を実施または参加する患者集団が比較的少なく、現実世界のデータに頼る必要があり、標準化された評価尺度やバイオマーカーが不足していることが多いことを考えると、研究が特に困難です。基礎科学研究と、縦断的研究の外部統制として機能するSCAの自然史コホートの開発を支援してきた国立運動失調財団の指導がなければ、SCAプログラムをここまで進めることはできなかったでしょう。SCAのバイオヘブン臨床試験はこの分野では初めてのもので、新たに開発された評価尺度（機能性SARAまたはF-SARA）を利用していました。この評価尺度は、標準的な規制経路を用いてFDAと緊密に協議して開発され、この新しい尺度を明らかにしました。提出物の審査プロセスが進むにつれて、米国FDA、EMA、その他の世界中の規制機関とのやり取りを楽しみにしています」とCoric博士は付け加えました。
国立運動失調財団のアンドリュー・ローゼン事務局長は、「運動失調の研究と疾患進行の理解への数十年にわたる投資が、SCAの治療法の開発を加速させたことを嬉しく思います」と述べています。「これらの重要な試験に参加してくれたNAFメンバー全員に感謝します。」
バイオヘブンのCSOであるブルース・カー博士は次のように述べています。「多くの脳疾患に対する効果的な治療法がないことを考えると、この治療分野の治療パラダイムを変えるための新しいメカニズムとアプローチを早急に評価する必要があります。今日の研究開発デーは、SCAへのグルタミン酸モジュレーターの提出から、小分子分解剤による免疫調節、てんかんや気分障害の標的薬であるイオンチャネル、SMAの筋肉の成長を促進する生物学的治療に至るまで、刺激的な新しいアプローチで私たちがこの取り組みに取り組んできたことを示しています。私たちの科学・臨床チームは、豊富なパイプラインから複数の新しいINDを提出し、後期段階の臨床を完了する準備ができています
今後数年のうちに試験が行われる予定です。バイオヘイブンでは、パイプラインにあるこれらの新しい治験薬の開発に向けて、情熱的な従業員、患者、投資家にとってエキサイティングな時期です。」
研究開発デーのプレゼンテーションは、プログラムの終了後、https://ir.biohaven.com/events-presentations/events で公開されます。
バイオヘイブンについて
Biohavenは、希少疾患を含む衰弱性疾患を持つ人々のための人生を変える治療法の発見、開発、商品化に焦点を当てた、臨床段階のグローバルなバイオ医薬品企業です。Biohavenの経験豊富な経営陣は、片頭痛、うつ病、双極性障害、統合失調症などの疾患の治療薬の新薬承認を提供してきた実績があります。同社は、てんかんや神経過興奮に対するKv7イオンチャネル調節、強迫性障害や脊髄小脳運動失調症のグルタミン酸調節、神経筋疾患に対するミオスタチン阻害、脳浸透薬など、実証済みの医薬品開発能力と独自のプラットフォームを活用して、治療法の選択肢がほとんどない疾患の治療のパイプラインを進めています免疫介在性脳障害に対するTYK2/JAK1阻害。バイオヘブンの初期および後期段階の製品候補ポートフォリオには、神経障害性疼痛に対するTRPM3チャネル活性化、CD-38抗体リクルーティング、多発性骨髄腫の二重特異性分子、抗体薬物複合体（ADC）、神経障害、がん、自己免疫疾患に応用される可能性のある標的細胞外タンパク質分解プラットフォーム技術（MoDE™）に焦点を当てた発見研究プログラムも含まれています。詳細については、www.biohaven.comをご覧ください。
将来の見通しに関する記述
このニュースリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。「継続」、「計画」、「する」、「信じる」、「かもしれない」、「期待する」、「予想する」などの表現を含む特定の言葉の使用は、将来の見通しに関する記述を識別することを目的としています。投資家は、将来の展開、タイミング、潜在的なマーケティング承認、開発候補の商品化に関する記述を含む将来の見通しに関する記述は、将来の業績や結果を保証するものではなく、重大なリスクと不確実性を伴うことにご注意ください。実際の結果、進展、出来事は、バイオヘイブンが計画中および進行中の臨床試験の予想されるタイミング、開始、結果、食品医薬品局との予定されたやり取りと提出のタイミング、規制当局への提出のタイミングと結果、適用される米国の規制要件の遵守、バイオヘブンの製品候補の潜在的な商品化、バイオヘイブンの可能性など、さまざまな要因の結果として、将来の見通しに関する記述の内容と大きく異なる場合があります。最初にすべき製品候補クラスでの治療法、そしてバイオヘイブンの製品候補の有効性と安全性。将来の見通しに関する記述に関連して考慮すべきその他の重要な要素は、バイオヘイブンが証券取引委員会に提出した書類に記載されています。これには、「リスク要因」や「財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析」というタイトルのセクションが含まれます。将来の見通しに関する記述は、この新しいリリース日現在のものであり、Biohavenは、法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果として、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。
MODEsはバイオヘイブン・セラピューティクス株式会社の登録商標です。
投資家の連絡先:
ジェニファー・ポルチェッリ
投資家向け広報担当副社長
jennifer.porcelli@biohavenpharma.com
+1 (201) 248-0741
メディア連絡先:
マイク・ベイヤー
サム・ブラウン株式会社
mikebeyer@sambrown.com
+1 (312) 961-2502