添付ファイル99.1
Orchard Treeutics報告2022年第3四半期の財務業績を報告し、最近の業務のハイライトを振り返る
リブルディ®ヨーロッパ市場の拡大に伴い、第3四半期の製品売上高は合計480万ドルで、前年同期比1300万ドル増加した。
新生児スクリーニング研究により確定診断された初のMLD病例は肝心な国家の普遍的なスクリーニングを推進するために重要な証拠を提供した
OTL−200 BLAを提出する前に，2023年初めに米国FDAとB型臨床会議を開催する
第64回米国血液学会年次総会および博覧会の口頭報告には，MPS−IIIAから初めてのOTL−201 POC試験の神経認知データが選ばれた
第3四半期終了時に1億466億ドルの現金と投資を持ち、現在2024年第2四半期に入っている
ボストンとロンドン、2022年11月14日(環球社)グローバル遺伝子治療の先頭者ナスダック治療会社は今日、最近の業務重点と2022年9月30日までの四半期財務業績を発表した
著者らの第3四半期の成果 は引き続きOrchardをHSC遺伝子治療領域の商業と科学の先頭者にし、最高経営責任者Bobby Gaspar、M.D.，Ph.D.を示した。？Libmeldyのヨーロッパにおけるビジネス吸引力は引き続き増加しており，我々は特にMLD疾患意識の向上やARCHIMEDLIFEパイロット研究の陽性スクリーニングに励まされ，普遍的な新生児スクリーニングの採用に向けた重要な一歩である。年末に入り，我々が提出予定のOTL−200 BLAについてFDAと積極的な対話を継続し，行われているOTL−201の早期認知結果の共有を期待している概念検証MPS-IIIAで行われる裁判は，12月に開催されるASH会議で口頭で述べる一部とする
Frank Thomas，社長，首席運営官は，我々が進展していることを考慮して，Orchardが造血幹細胞遺伝子治療分野の画期的なリーダーになることに自信を持っており，会社で現在の役割を担うことができて嬉しいと補足している。今年初めの再編でコストが節約されたため、私たちは今2024年第2四半期まで滑走路を延長しています。このbrは、米国が承認可能なOTL−200を含むいくつかの重要な最近の触媒を実現することによって適切な資源を得ることを確実にする
LibMeldyビジネス
| • | Orchardは、ハノーバースクリーニング実験室と協力したARCHIMEDLIFE新生児スクリーニング(NBS)試験研究により、初の異色性脳白質栄養不良(MLD)患者を確認したと発表した。積極的なケースは確かに、国家統計局のキー市場での潜在的な採用を推進することが必要な重要な証拠を提供していると考えている。ヨーロッパ、中東とアメリカは全部で十数件の新生児スクリーニング研究を開始し、その中の6つの研究は積極的に新生児をスクリーニングしている |
| • | OrchardはLibmeldyのフランス早期訪問計画の更新を確保しており，その間，同社 はその国で治療を受けている任意の条件に適合した患者に収入を得るであろう |
| • | 同社はまた，その治療提供ネットワークの拡大に努めており，ヨーロッパ全体の既存のセンターに加え，スウェーデンとスペインにLibMeldyを管理するセンターを設立する |
データ出版物
| • | 今月初めOrchardは認知機能の早期臨床結果を含む臨床データを発表しました概念検証(POC)MPS-IIIAに対するOTL-201実験は、2022年12月10日から13日までルイジアナ州ニューオーリンズで開催予定の第64回ASH年次総会および博覧会で口頭デモを行うことが承認された |
| • | OrchardのHSCプラットフォームの10講演は，2022年10月11日から14日までエジンバラで開催された第29回欧州遺伝子·細胞治療学会(ESGCT)年次総会で登場した。同社のHSC遺伝子治療製品の組み合わせからの臨床と臨床前データは4つの口頭報告と6つのポスター報告に登場し、その中にBobby Gaspar医学博士の特別招待講演を含み、HSC遺伝子治療と広範な新生児スクリーニングを結合した時の治療潜在力を検討した。プレゼンテーションに関する他の 情報はここで見つけることができる |
これから来る重要な企業のマイルストーン
Orchardは、以下の予想されるマイルストーンリストを実行しています
| • | OTL−200 for MLD(米国)：BLA前会議を手配する前に，FDAは進行中のCMCインタラクションの完了を要求しており，Orchardは臨床レジメンの具体的な要素を検討するためのクラスB会議の開催を要求している。同社は2023年初めに開催予定のB型臨床会議の後に最新の状況を提供する |
| • | MPS−IHに適用したOTL−203： は2023年にグローバル登録研究を開始した |
| • | OTL-201 for MPS-IIIA：認知機能の早期臨床結果を含む臨床データを報告する概念検証(POC)2022年ASH年次総会で実験を行った。 |
| • | 研究計画： |
| • | 2023年初めにNOD 2 Crohn病のOTL−104計画の臨床前POCデータを報告し，2024年にINDイネーブル研究とIND提出を提出した |
| • | 遺伝性血管性浮腫(HAE)のOTL−105計画，GRN−FTDのOTL−204計画，およびHSCによる抗原特異的Tregの推進を継続した |
2022年第3四半期の財務実績
2022年9月30日までの3ヶ月間の製品販売収入は540万ドルで、このうちLibMeldyの製品販売収入は480万ドル、Strimvelisの製品販売収入は60万ドルだった。2022年9月30日までの9ヶ月間、LibMeldyの製品販売収入は合計1300万ドルに達した。2022年第3四半期、製品販売コストは160万ドルで、製造コスト、第三者に支払う特許権使用料、および両製品の非現金償却が含まれています
2022年9月30日までの3カ月間，HAEのOTL−105とPharming Group N.V.は2021年7月に協力し，協力収入は40万ドルであった。この収入には，同社による研究コストと臨床前研究の精算，およびOrchardが協力して受け取った1，750万ドルの前払いの一部が含まれており，これらの費用は合意の予想期間内に収入として償却される
2022年9月30日までの3カ月間の研究開発費は1，810万ドルだったが、2021年同期は2，080万ドルだった。会社の再編に伴い、同四半期の研究開発費は前年同期比13%低下し、2022年第1四半期に比べて36%低下した。研究開発費には、会社の遺伝子療法組み合わせの臨床試験や臨床前作業のコスト、会社と第三者との合意下での規制、製造、許可費、マイルストーン支払いに関するコスト、およびこれらの活動を支援する人員コストが含まれている
2022年6月30日までの3カ月間、販売、一般、行政費は1，150万ドルだったが、2021年同期は1，300万ドルと12%低下した。低下は主に2022年3月に発表された再編により節約されたが、2023年に米国でLibMeldyが発売される可能性を支援するために、増加した商業化費用によって部分的に相殺された
当社は引き続き2022年3月の再編から追加収益を実現する予定であり，2022年末までにはどの節約コストもその運営費用に完全に反映されると予想される
2022年第3四半期の運営損失は2550万ドルだったが、2021年同期の運営損失は3290万ドルだった。この減少は，製品販売収入の増加と2022年3月の会社再編後の運営費の減少によるものである
2022年初め以来、ドルはポンドとユーロに強くなり、ドル以外の通貨で価格を計算した会社間残高 は損失を実現していない。本四半期には、同社の外貨残高は約2150万ドルの未実現損失があり、これらの損失は将来の為替変動の影響を受ける可能性がある。その会社の現金残高の大部分はずっとドルで保有し続けています
2022年9月30日までの3カ月間の純損失は4760万ドルだったが、2021年同期は3640万ドルだった。同社は2022年9月30日現在、約1億281億株の普通株を発行している
2022年9月30日現在、現金、現金等価物、投資は1兆466億ドル、未返済債務は3300万ドルであるが、2021年12月31日現在の現金、現金等価物、投資は2.201億ドルで、債務数字は同じである。会社は現在、その既存の現金、現金等価物、投資が現在、2024年第2四半期までその予想される運営、債務超過、資本支出需要に資金を提供すると予想している
LibMeldy/OTL-200について
Libmeldy(Atidarsagene Autotemcel)はOTL-200とも呼ばれ、すでに欧州委員会によって条件を満たす早発性MLD患者の治療に許可され、その特徴はARSA遺伝子の二対立遺伝子突然変異が児童ARSA酵素活性を低下させる：i)乳児末期或いは少年早期、この疾患の臨床表現がない、或いはii)早期少年、疾病の早期臨床表現を有し、彼らはまだ独立歩行能力を有し、そして認知衰退が開始する前である。Libmeldyは条件を満たす早発性MLD患者のために最初に承認された治療法である
Libmeldyを用いた治療で最もよく見られる副作用は抗ARSA抗体の出現である。遺伝子治療に関連するリスクに加え，Libmeldyを用いた治療の前に，骨髄採取や末梢血動員や分離，次いで清髄性コンディショニングなどの他の医療介入が行われており，これらは独自のリスクがある。LibMeldyの臨床研究では，これらの介入措置の安全性は既知の安全性と耐性と一致している
LibMeldyの詳細については、EMAサイト上の製品特性要約(SmPC)を参照されたい
LibmeldyはEU、イギリス、アイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェーで承認された。OTL−200は米国の試験的療法である
LibmeldyはイタリアミラノのSan Raffaele−Telethon遺伝子治療研究所(SR−TIGET)と協力して開発した
果樹園治療会社について
Orchard Treeuticsでは，遺伝や他の重篤な疾患による破壊を終わらせることをビジョンとしている。我々の目標は，造血幹細胞(HSC)遺伝子療法の治療潜在力を利用した新しい療法を発見·開発·商業化することである。この方法では，患者自身の血液幹細胞が体外で遺伝子改造を経て体内に再移植され，一次治療で潜在的な疾患原因を是正することを目的としている
2018年、同社はGSKとイタリアミラノのSan Raffaele Telethon遺伝子治療研究所との先駆的な協力に由来するGSKのまれな疾患遺伝子治療組み合わせを買収した。今日，Orchardは臨床前，臨床，商業段階にまたがるHSC遺伝子療法のパイプラインを進めており，患者，家庭，社会的負担が大きく，現在の治療選択が限られているか存在しない重篤な疾患を解決することを目的としている
Orchardの世界本部はロンドンにあり、アメリカの本部はボストンにあります。もっと知りたいことは、www.orchard-Tx.comにアクセスして、TwitterとLinkedInで注目してください
オーチャード療法に関する他の情報の可用性
投資家および他の人は、Orchardが、会社のウェブサイト(www.orchard-tx.com)、投資家関係サイト(ir.orchard-tx.com)およびソーシャルメディア(twitter.com/orchard_txおよびwww.linkedin.com/Company/orchard-Treateutics)を介して投資家および公衆とコミュニケーションを行うことに留意すべきであり、 は、投資家プレゼンテーションおよび投資家状況説明書、米国証券取引委員会ファイル、プレスリリース、公開電話会議およびネットワーク放送を含むが、これらに限定されない。果樹園がこれらのチャネルやサイト上で発表している情報 は実質的な情報と見なすことができる.したがって，Orchardは投資家，メディア，およびOrchardに興味を持つ他の人が，投資家関係サイト を含むこれらのチャネル上で発表された情報を定期的に見ることを奨励する.このチャネルリストは、Orchardの投資家関係サイトで時々更新される可能性があり、他のソーシャルメディアチャネルが含まれる可能性があります。Orchardのウェブサイトまたはこれらのチャネルのコンテンツ、またはそのウェブサイトまたはこれらのチャネルからアクセス可能な任意の他のサイトのコンテンツは、1933年証券法の下に引用された任意の文書とみなされてはならない
前向きに陳述する
本プレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の安全港条項に基づいて作成されたOrchardの戦略、将来計画、および将来性に関するいくつかの前向きな陳述が含まれている。このような前向き表現は、前向き表現を識別することを意図した予期、信じ、予想、予期、または同様の表現によって識別されることができる。展望的陳述は、Orchardの業務戦略および目標、Orchardの製品および候補製品の治療可能性(本プレスリリースで言及された製品および候補製品を含む)に関する明示的または暗示的陳述、Orchardによるその候補製品(本プレスリリースで言及された候補製品を含む)の承認の規制提出時間の予想、規制機関と相互作用する時間、およびその候補製品が行われている新しい臨床試験に関連する規制提出の時間を含み、FDAとOTL-200に関するB類会議の開催予想時間を含む。MPS−IHのOTL−203潜在的登録研究の時間、その候補製品の臨床データを発表する時間、OTL−201の臨床データおよびOTL−104の臨床前データの予想時間、これらのデータが陽性であり、これらの候補製品のさらなる臨床開発および規制承認をサポートする可能性、適用される規制機関がこのような候補製品を承認する可能性、本プレスで述べた組織更新によるOrchardの業務のための節約された予想コスト、および会社の財務状況および2024年までの現金滑走路を含む。このような声明は約束でも保証でもなく、様々な危険と不確実性の影響を受けている, その多くはOrchardの制御範囲内にない場合が多く，実際の結果はこれらの前向き表現で予想されるものと大きく異なる可能性がある.特に、これらのリスクおよび不確定要因は、Orchard がその戦略計画の期待収益または予想される再構成現金節約を達成できないリスク、Orchardの任意の1つまたは複数の候補製品(本プレスリリースに記載された候補製品を含む)が承認、開発成功または商業化できないリスク、Orchardが進行中または計画されている任意の臨床試験停止または遅延のリスク、Orchardが臨床試験を行うのに十分な数の患者を募集または募集することができない可能性があるリスクを含むが、これらに限定されない。前臨床研究または臨床試験から観察された以前の結果、例えば、安全性、活性または効果持続性の信号、進行中または将来の研究またはOrchard候補製品に関連する試験において複製または継続されないリスク；Orchardの任意の候補製品の規制提出遅延；Orchardの任意の候補製品の上場承認または制限された上場承認を取得または維持できなかった、Orchardの候補製品商業化能力遅延のリスク。持続的かつ絶えず変化する新冠肺炎の大流行或いは全世界のマクロ経済と地政学発展は会社の業務のリスクに影響する可能性がある；リバディ及びその候補製品の市場機会は予想されたリスクより低い可能性があり、或いは果樹園は一致してその製品のために患者のリスクを識別できないかもしれない。このような不確実性を考慮して、読者はこのような前向きな陳述に過度に依存しないことを提案する。
果樹園が直面する他のリスクおよび不確定要因は、果樹園が米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出した最新の年次報告または四半期報告のリスク要因のタイトルの下で決定されたリスクおよび不確定要因を含み、その後、米国証券取引委員会に提出された文書および報告を含む。本プレスリリースに含まれる前向き陳述は、Orchardの本明細書の発表日までの観点を反映しており、Orchardは、法律が別途要求されない限り、新しい情報、未来のイベント、または他の理由で任意の前向き陳述を公開更新または修正する義務を負わないことも明確ではない
業務データ簡明統合報告書
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
(未監査)
| 3か月まで九月三十日 | 9か月で終わる九月三十日 | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 収入： |
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| LibMeldy製品販売 |
$ | 4,781 | $ | — | $ | 12,985 | $ | — | ||||||||
| Strimvelis製品販売 |
596 | 700 | 1,232 | 700 | ||||||||||||
| 協力収入 |
400 | 492 | 1,452 | 492 | ||||||||||||
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| 総収入 |
5,777 | 1,192 | 15,669 | 1,192 | ||||||||||||
| コストと運営費用： |
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| 製品販売コスト |
1,645 | 226 | 4,338 | 226 | ||||||||||||
| 研究開発 |
18,103 | 20,846 | 68,302 | 63,631 | ||||||||||||
| 販売、一般、行政 |
11,496 | 13,039 | 38,525 | 41,353 | ||||||||||||
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| 総コストと運営費用 |
31,244 | 34,111 | 111,165 | 105,210 | ||||||||||||
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| 運営損失 |
(25,467 | ) | (32,919 | ) | (95,496 | ) | (104,018 | ) | ||||||||
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| その他の収入(支出)： |
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| 利子収入 |
404 | 65 | 686 | 349 | ||||||||||||
| 利子支出 |
(799 | ) | (683 | ) | (2,146 | ) | (1,814 | ) | ||||||||
| その他の収入，純額 |
(22,787 | ) | (4,041 | ) | (47,066 | ) | (2,049 | ) | ||||||||
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| その他の収入を合計して純額 |
(23,182 | ) | (4,659 | ) | (48,526 | ) | (3,514 | ) | ||||||||
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| 所得税前損失 |
(48,649 | ) | (37,578 | ) | (144,022 | ) | (107,532 | ) | ||||||||
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| 所得税給付 |
1,084 | 1,133 | 1,245 | (704 | ) | |||||||||||
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| 純損失 |
$ | (47,565 | ) | $ | (36,445 | ) | $ | (142,777 | ) | $ | (108,236 | ) | ||||
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| 1株当たり基本と希釈して純損失 |
$ | (0.37 | ) | $ | (0.29 | ) | $ | (1.12 | ) | $ | (0.88 | ) | ||||
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| 加重平均流通株、基本株式数、希薄配当数 |
128,132,092 | 127,376,562 | 127,895,426 | 122,765,516 | ||||||||||||
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簡明総合貸借対照表データ
(単位：千)
(未監査)
| 九月三十日 2022 |
十二月三十一日 2021 |
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| 資産 | ||||||||
| 流動資産： |
||||||||
| 現金と現金等価物 |
$ | 80,751 | $ | 55,912 | ||||
| 有価証券 |
65,803 | 164,195 | ||||||
| 売掛金 |
4,233 | 1,480 | ||||||
| 前払い費用と他の流動資産 |
16,991 | 23,011 | ||||||
| 研究開発課税額控除 |
11,475 | 30,723 | ||||||
|
|
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|
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| 流動資産総額 |
179,253 | 275,321 | ||||||
| レンタルを経営する使用権資産 |
23,133 | 24,316 | ||||||
| 財産と設備、純額 |
7,804 | 4,767 | ||||||
| 制限現金 |
4,266 | 4,266 | ||||||
| 無形資産、純額 |
3,487 | 4,149 | ||||||
| 研究開発課税額控除 |
4,312 | — | ||||||
| その他の資産 |
11,795 | 9,590 | ||||||
|
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| 総資産 |
$ | 234,050 | $ | 322,409 | ||||
|
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| 負債と株主権益 | ||||||||
| 流動負債： |
||||||||
| 売掛金 |
$ | 6,518 | $ | 10,008 | ||||
| 費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
28,267 | 24,318 | ||||||
| 収入を繰延し，当期 |
1,375 | 346 | ||||||
| リース負債を経営する |
6,248 | 7,335 | ||||||
| 支払手形，当期 |
7,857 | 786 | ||||||
|
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| 流動負債総額 |
50,265 | 42,793 | ||||||
| 長期支払手形 |
25,265 | 32,086 | ||||||
| 繰延収入，当期分を差し引く |
9,101 | 12,519 | ||||||
| 賃貸負債を経営し，当期分を差し引く |
19,083 | 19,278 | ||||||
| その他長期負債 |
6,633 | 5,783 | ||||||
|
|
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| 総負債 |
110,347 | 112,459 | ||||||
|
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| 株主権益総額 |
123,703 | 209,950 | ||||||
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|||||
| 総負債と株主権益 |
$ | 234,050 | $ | 322,409 | ||||
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連絡先
投資家
レニー·レイク
取締役投資家関係部高級
+1 862-242-0764
メール：Renee.Leck@orchard-tx.com
メディア
ベンジャミン·ナヴィン
取締役、企業伝播
+1 857-248-9454
メールボックス：Benjamin.Navon@orchard-Tx.com