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Gain治療会社2022年第3四半期の財務業績と業務更新を報告

最近の医学会議で提出された新しい臨床前データによると未病を治療する

脳浸透剤によるパーキンソン病治療の潜在力，GT−02287

マティアス·オルドをCEOに抜擢した

彼を取締役会のメンバーに任命する

2，570万ドルの現金および現金等価物および有価証券

2022年9月30日現在、強力な財務基盤と

Cash Runwayを2024年第2四半期に延長します

米メリーランド州ベセスタ、2022年11月10日--Gain Treateutics，Inc.(ナスダック株式コード：GANX)(以下、“Gain”または“会社”)は今日、2022年9月30日までの第3四半期の財務業績を発表し、会社の最近の進展を重点的に紹介した。

マティアス·オルド最高経営責任者は“第3四半期、私たちは医学会議でより納得できる臨床前データを提出し、私たちがリードしているパーキンソン病候補薬GT-02287の斬新な属性を強調した。最新の臨床前データは更に著者らの方法の潜在的効用とGT-02287の作用機序を実証した。注目すべきは、これらのデータはGT-02287が神経細胞とリソソーム病理を予防できることを示し、更に重要なことは、マウスの精密な運動技能損傷を防止或いは減少できることであり、これらはすべてパーキンソン病の重要な病理生理と行為特徴である。これらの結果がわれわれのこれからの臨床試験で支持されれば，GT−02287はパーキンソン病治療の潜在的な一流疾患修正療法となる可能性が信じられる。したがって，GT−02287の第1段階臨床計画の開始が期待され，2023年中に開始される予定である“と述べた

ビジネスの動向と最新の発展

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会社の計画を進めるために強力な現金状況。2022年9月30日現在の会社の現金状況は2570万ドルだが、2021年12月31日現在の現金状況は3680万ドルで、会社が価値創造のマイルストーンに達するのに十分と考えられる滑走路に収益を位置づけている。現在、当社は既存の現金、現金等価物、有価証券が2024年第2四半期の運営費用と資本支出需要に資金を提供できるようになると予想している。

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2022年パーキンソン病と運動障害国際大会で，Gainのパーキンソン病先導化合物GT−02287が新たな臨床前データを公表した。9月、Gainは“Gain”というポスタープレゼンテーションで新たな臨床前データを示したGT−02287は，脳透過性構造を標的としたグルコシルトランスフェラーゼアロステリック調節剤であり，コンドゥリオールβ−エポキシドの薬理作用を示した

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(CBE)パーキンソン病モデル1つ目の研究では、GT-02287中とラット中の脳ニューロンCBEを介した神経変性の能力を評価し、GT-02287は中脳軸索ネットワークと全体のリソソーム健康において統計的に顕著な治療効果を産生し、早期臨床前研究の結果を支持し、GT-02287がリソソームグルコース脳配糖体(GCAE)活性を増強することはパーキンソン病の重要な病理生理特徴を保護できることを表明した。後続の行動評価研究では，GT−02877はマウスCBE/α−シヌクレインモデルにおけるGT−02877の神経保護作用を評価し，CBE/α−シヌクレイン損傷動物と比較してGT−02287は用量依存的で統計的に有意な運動障害改善を示し，この業界標準パーキンソン病で観察された神経保護利益を確認したスポーツタイプです。

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シャレ·ゼテック医学センターパーキンソン病シンポジウムでGT−02287のより多くの新しい臨床前データを紹介した。9月，GainはGT−02287と題した講演でGT−100の新しい臨床前データを示した“非抑制性パートナーはGBA-パーキンソン病を治療する”この研究では，GT−02287は一連の測定可能なパーキンソン病関連パラメータの中で統計的に顕著な積極的な効果を示し，GCase値の増加とGCaseによるリソソームへの共局在により測定されたリソソーム輸送を含む。GT−02287はまた，病理上昇の高いリン酸化と凝集したα−シヌクレインレベルを低下させ，パーキンソン病による神経変性の重要なマーカーであることが知られており，同社の新たな疾患修正方法の早期臨床前結果をさらに支持している

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リードした管路計画を進め続け，GT−02287は，パーキンソン病の第一段階臨床開発に向けて進んでいる。当社は今季，GT−02287の臨床開発を進めている。Gainは2023年にGT−02287初の人体試験(FTIH)のファイルを提出し，第1段階臨床計画を開始する予定である。第一段階の臨床試験はオーストラリアで行われ、健康ボランティアにおけるGT-02287の単回および複数回の漸増用量レベルを評価し、安全性と薬物動態学を評価し、目標は第二段階で開発された最適な用量レベルを決定することである

まもなく来る一里塚

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追加の臨床前研究を紹介します体外培養そして体内にあるGainのGBA 1パーキンソン病と高謝病計画のデータは間もなく開催される医学会議で公表される。

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2023年にGBA 1パーキンソン病計画FTIH第1段階臨床試験のアーカイブを提出する。

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GBA 1高謝病計画をIND毒理学研究に進め，同社は2023年第1四半期に完成する予定である。

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クレバー病鉛シリーズ鑑定の研究進展

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SEE−TXを用いた新腫瘍学プロジェクトの進展^®構造標的アロステリック調節剤が産生された。

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財務業績：

2022年9月30日までの3カ月間で、研究開発費は合計196万ドルだったが、2021年同期は248万ドルと52万ドル減少した。違いの原因は外部サービスの減少であり，主にパーキンソン病や高謝病などのプロジェクトに集中するとともに，非希釈資金を求めて他の研究プロジェクトを継続あるいは改善することで，我々の運営計画を簡素化したからである。

2022年9月30日までの3カ月間、一般·行政費は279万ドルだったが、2021年同期は219万ドルと60万ドル増加した。この増加は、主に従業員数の増加による人員関連コストの増加であり、非現金株報酬の影響、知的財産権や会社事務に関する法的費用の増加、企業の業務拡大や管理インフラの建設に伴い、会計や投資家関係専門費用の増加が含まれている。

総運営費は475万ドルで、2021年第3四半期の466万ドルと横ばいだった

純損失は456万ドルだったが、2021年第3四半期は466万ドルだった。GAAPは基本と希釈後の1株当たり純損失は0.38ドルだったが、2021年第3四半期は基本と希釈後の1株当たり純損失は0.39ドルだった。

2022年9月30日現在、現金、現金等価物、有価証券は2570万ドルであるのに対し、2021年12月31日は3680万ドルである

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Gain治療会社

業務報告書を簡明に合併する

(未監査)


	9月30日までの3ヶ月間				9月30日までの9ヶ月間
	2022		2021		2022		2021
収入：
協力収入		—		15,971		132,640		97,587
その他の収入		—		11,374		7,468		24,199
総収入	$	—	$	27,345	$	140,108	$	121,786

運営費用：
研究開発		(1,964,784)		(2,476,739)		(6,103,448)		(5,691,756)
一般と行政		(2,786,200)		(2,186,531)		(7,252,506)		(5,047,434)
総運営費		(4,750,984)		(4,663,270)	$	(13,355,954)	$	(10,739,190)

運営損失	$	(4,750,984)	$	(4,635,925)	$	(13,215,846)	$	(10,617,404)

その他の収入(支出)：
利子収入，純額		153,332		4,918		211,580		12,228
純為替収益/(損失)		43,491		(27,412)		102,865		(53,245)
所得税前損失	$	(4,554,161)	$	(4,658,419)	$	(12,901,401)	$	(10,658,421)

所得税		(4,048)		(5,114)		(14,871)		(12,252)

純損失	$	(4,558,209)	$	(4,663,533)	$	(12,916,272)	$	(10,670,673)

1株当たり純損失：
普通株主1株当たり純損失−基本損失と希薄損失−	$	(0.38)	$	(0.39)	$	(1.09)	$	(1.11)
加重平均普通株-基本普通株式と希釈普通株		11,883,368		11,876,745		11,883,368		9,587,189

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Gain治療会社

簡明合併貸借対照表

(未監査)


	九月三十日		十二月三十一日
	2022		2021
資産
流動資産：
現金と現金等価物	$	10,879,884	$	36,880,673
現在の有価証券は		11,850,614		—
税金控除		66,467		113,586
前払い費用と他の流動資産		1,552,358		727,785
流動資産総額	$	24,349,323	$	37,722,044

非流動資産：
財産と設備、純額		136,717		105,986
内部使用ソフト		208,328		202,609
有価証券--非流動証券		2,916,330		—
経営的リース--資産使用権		670,261		901,042
制限現金		28,859		31,279
長期預金		15,801		22,111
非流動資産総額		3,976,296		1,263,027
総資産	$	28,325,619	$	38,985,071

負債と株主権益
流動負債：
売掛金	$	1,018,809	$	560,479
賃貸負債を経営しています		214,971		219,137
その他流動負債		2,942,073		1,402,600
収入を繰り越す		55,180		266,504
ローン--当期		101,260		103,826
流動負債総額		4,332,293		2,552,546

非流動負債：
固定収益年金計画		377,782		329,458
賃貸負債を経営しています--非流動		468,760		695,053
ローン--非流動ローン		484,023		590,468
非流動負債総額		1,330,565		1,614,979
総負債	$	5,662,858	$	4,167,525

株主権益
優先株は、額面0.0001ドル、授権株式10，000，000株、2022年9月30日と2021年12月31日までにそれぞれ発行と発行された株は0株である
普通株、額面0.0001ドル：50，000，000株の発行許可；2022年9月30日と2021年12月31日までにそれぞれ11，883，368株を発行·発行		1,189		1,189
追加実収資本		56,800,203		55,832,461
その他の総合損失を累計する		(296,900)		(90,645)
赤字を累計する		(20,925,459)		(7,034,853)
この期間の損失		(12,916,272)		(13,890,606)
株主権益総額		22,662,761		34,817,546
総負債と株主権益	$	28,325,619	$	38,985,071

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Gain治療会社について

Gain治療会社は，その独自の計算発見プラットフォームにより薬物発見を変更し，新たなアロステリック結合部位を認識し，小分子療法を創出して未満足の医療ニーズを満たしている。全治療領域で疾病に関連する蛋白質を識別する上でこれまでにないアロステリック標的を識別する能力は一連の薬物-蛋白質相互作用に機会を提供し、蛋白質安定、蛋白質不安定、標的蛋白質分解、アロステリック抑制とアロステリック活性化を含む。Gainの製品線は神経変性疾患、リソソーム貯蔵障害(LSD)、代謝障害及びその他の蛋白質分解によって標的とすることができる疾病、例えば腫瘍学をカバーする。Gainのパーキンソン病リードプロジェクトはすでにマイケル·J·フォックスパーキンソン研究基金会(MJFF)とシルフスタンパーキンソン基金会とGBAの援助、及びヨーロッパの星-2共同プロジェクト及びEU地平線2020研究とInnosuisseの共同援助を受けた。もっと情報を知りたい場合は、http：//www.finTreateutics.comにアクセスしてください。

前向き陳述に関する注意事項

本プレスリリースは“1995年個人証券訴訟改革法”が指す“前向き陳述”を含む。場合によっては、これらの陳述は、“可能”、“会議”、“すべき”、“予想”、“計画”、“予想”、“信じ”、“推定”、“予測”、“目標”、“意図”、“求める”、“潜在的”または“継続”などの前向き語によって識別されることができ、これらの語または同様の語の変形は、前向き陳述を識別することを意図している。すべての展望的声明書がこのような単語を含んでいるわけではないにもかかわらず。歴史的事実を除いて、本プレスリリースに含まれるすべての陳述は前向き陳述である。これらの陳述は、以下の陳述を含むが、これらに限定されない：会社の現在または将来の候補製品の開発；報告が行われている臨床前研究または将来の臨床試験のデータの時間の予想は、IND毒理学研究の完了およびGBA 1パーキンソン病GT-02287第1段階臨床計画のアーカイブ要求を開始する時間、および会社の候補製品の潜在的治療および臨床的利益、将来の計画の選択および開発およびそのタイミング、または候補製品の任意の潜在的な商業発展機会を含む。会社の財務状況及び次の段階の戦略を実行する能力；及び会社の現在及び現金が価値変点を満たすことができる能力を含む会社の予想される現金滑走路指導。これらの展望性陳述のすべてはリスクと不確定要素に関連し、これらのリスクと不確定要素は会社の臨床前と未来の臨床開発計画を招く可能性がある, 将来の結果や業績は、前向き陳述で明示または示唆された結果や表現とは大きく異なる可能性がある。これらの陳述は歴史的事実ではなく、会社の将来の結果に対する信念を代表しており、その多くの結果は本質的に不確定であり、会社のコントロール下ではない。多くの要素は現在の予想と実際の結果の間に差がある可能性があり、例えば、“新冠肺炎”疫病とその他の全世界及びマクロ経済情勢が会社の業務に与える影響；臨床試験と財務状況；臨床前研究或いは臨床試験中に観察された意外な安全性或いは有効性データ；臨床試験現場の活性化状況或いは加入率が予想より低い；予想或いは既存の競争の変化；規制環境の変化；監督管理過程の不確定性と時間；及び意外な訴訟或いはその他の紛争を含む。当社の実際の結果が本プレスリリースの前向き陳述で明示または示唆した結果とは異なる可能性のある他の要因を以下の各節に示す

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会社のForm 10−K年次報告，Form 10−Q四半期報告，その他時々証券取引委員会に提出された文書には，“リスク要因”，“経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析”と題する報告がある。時間が経つにつれて、新しいリスクと不確実な要素が現れ、私たちはこれらのすべての要素やそれらがどのように私たちに影響を与えるかを予測することはできない。あなたは前向きな陳述に過度に依存してはいけない。本プレスリリース中のすべての情報は，発行日までであり，法的要求がない限り，本プレスリリース日後にこれらの情報を更新する義務はない.あなたはそれを本プレスリリースの日付の後のどんな日付が私たちの観点を表していると思ってはいけません。

投資家とメディアの連絡先：

ステイシー·ユルチソン

投資家関係部副総裁

(410) 474-8200

メールボックス：sJurchison@ain Treateutics.com

ヌール·バーレヴィ
隠語パートナー
(212) 600-1902
メール：Gain@ardonpartners.com