アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
For the transition period from ___________________ to ___________________
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
登録者の電話番号は市外局番を含んでいます(
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです
2022年11月1日までに登録者は
カタログ表
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ページ |
第1部： |
財務情報 |
1 |
第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
1 |
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簡明総合貸借対照表 |
1 |
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簡明総合業務報告書 |
2 |
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転換可能優先株と株主権益簡明合併報告書 |
3 |
|
キャッシュフロー表簡明連結報告書 |
4 |
|
監査されていない簡明な連結財務諸表付記 |
5 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
18 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
30 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
30 |
第二部です。 |
その他の情報 |
31 |
第1項。 |
法律訴訟 |
31 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
31 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
81 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
81 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
81 |
五番目です。 |
その他の情報 |
81 |
第六項です。 |
陳列品 |
82 |
サイン |
83 |
|
i
私たちの業務に関する重大なリスクの概要
我々の業務は、第2部1 A項で述べたリスク及び不確定要因を含む多くのリスク及び不確定要因に直面している。本四半期報告表格10-Q(本“四半期報告”)における“リスク要因”。私たちの業務に影響を与える主なリスクと不確定要素は以下の通りです
II
三、三、
前向き陳述に関する特別説明
本四半期報告(Form 10-1)には、1933年の“証券法”(以下、“証券法”)第27 A条と1934年の“証券取引法”(以下、“取引法”)第21 E条に適合する前向きな表現が含まれている。本年度報告10-K表については、歴史的事実陳述を除くすべての陳述が“前向き陳述”である。場合によっては、“予想”、“信じ”、“可能”、“推定”、“予想”、“意図”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“将”、“将”またはこれらの用語の否定または複数、および同様の表現によって識別することができる。
前向きな陳述は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない
四
これらの要素は詳細と解釈されてはならず、本四半期報告に含まれる10-Q表中の他の警告説明と一緒に読むべきである。本Form 10-Q四半期報告に含まれる前向きな陳述は、本Form 10-Q四半期報告の日までに行われたものであり、新しい情報、将来の発展、または他の理由でも、いかなる前向きな陳述も公開または検討する義務はありません。したがって、あなたは、この10-Q表の四半期報告日以降の私たちの任意の日付の観点を表すために、これらの前向きな陳述に依存してはいけません。
v
最初の部分は資金調達ですAL情報
プロジェクト1.融資すべての報告書。
タラリス治療会社は
残高シーツ
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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2022年9月30日 |
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2021年12月31日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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有価証券 |
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前払い資産と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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使用権資産 |
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その他の資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用を計算する |
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賃貸負債、流動 |
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流動負債総額 |
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株式買い戻し責任 |
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その他負債 |
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賃貸負債、当期差し引く |
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総負債 |
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和または有事(付記8) |
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株主権益 |
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普通株、$ |
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実収資本を追加する |
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赤字を累計する |
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その他の総合損失を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
1
タラリス治療会社は
運営説明書完全な損失を出しています
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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運営費 |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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利息とその他の収入，純額 |
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有価証券の未実現収益 |
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全面損失総額 |
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純損失 |
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普通株1株当たりの基本損失と償却後の純損失 |
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基本と希釈後の普通株当たり純損失を計算するための発行済み普通株の加重平均 |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
2
タラリス治療会社は
優先株報告書を交換できる株と株主権益
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
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Aシリーズ |
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Aシリーズ-1 |
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Bシリーズ |
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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合計する |
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卓越した |
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金額 |
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卓越した |
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金額 |
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卓越した |
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金額 |
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卓越した |
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金額 |
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支払い済み |
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積算 |
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全面的に |
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株主の |
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2020年12月31日残高 |
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普通株の発行 |
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株に基づく報酬費用 |
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純損失 |
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2021年3月31日の残高 |
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普通株発行，純額 |
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普通株式を発行するか |
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普通株の発行 |
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株に基づく報酬費用 |
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純損失 |
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2021年6月30日の残高 |
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普通株の発行 |
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株に基づく報酬費用 |
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純損失 |
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流通中の未実現収益 |
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2021年9月30日の残高 |
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2021年12月31日の残高 |
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2022年3月31日の残高 |
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前項普通株の発行 |
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株式単位の帰属を制限する |
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2022年9月30日の残高 |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
3
タラリス治療会社は
の声明ですキャッシュフロー
(単位：千)
(未監査)
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却および償却 |
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有価証券の増価と償却純額 |
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株に基づく報酬費用 |
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株式負債のある公正な価値調整 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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前払い資産と他の流動資産 |
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売掛金 |
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費用を計算する |
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リース負債を経営する |
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その他負債 |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー： |
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財産と設備を購入する |
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有価証券を購入する |
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有価証券の満期日 |
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投資活動提供の現金純額 |
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資金調達活動のキャッシュフロー： |
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普通株式を発行して得た金 |
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普通株発行コスト |
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支払部分弁済または株式負債 |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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2021年従業員株購入計画に基づいて普通株の収益を発行する |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金および現金等価物の純増加(減額) |
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支払すべき金及び売掛金に含まれる財産及び設備の増加額 |
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繰延発行コストを売掛金と計上する |
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普通株式の発行分は返済または債務があります |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
4
Talaris治療会社は
財務諸表付記
(未監査)
1.ビジネスの性質と流動資金
Talaris Treateutics，Inc.(“Talaris”あるいは“会社”)は臨床末期の細胞治療会社であり、同種造血幹細胞移植(“allo-HSCT”)の革新的な方法を開発しており、同種造血幹細胞移植を促進する療法と呼ばれ、同社はこの治療法が実体臓器移植、ある深刻な自己免疫疾患とある深刻な血液、免疫と代謝疾患の看護標準を変える可能性があると信じている。同社は、これらの目標指標は、単独でも集団でも、重大な満たされていない需要とビジネス機会を代表していると考えている。同社はマサチューセッツ州ボストンに会社事務所，テキサス州ヒューストンに実験室，ケンタッキー州ルイビルに細胞処理施設を設置している。
初公募株
会社は2021年5月11日に初公開(IPO)を完了し、その間に発行·販売した
流動性
添付財務諸表の作成は、同社が引き続き経営を継続する企業であると仮定している。経営陣は、財務諸表発表日から1年以内に経営を継続する能力に重大な疑いを抱かせる条件や事件が存在するかどうかを評価している。設立以来、同社は運営により純損失とマイナスキャッシュフローを見せている。当社は2022年9月30日まで9ヶ月および2021年12月31日までに純損失を計上しました$
未来の臨床、臨床前、製造、そして商業活動を支援するために追加の資金が必要になるだろう。その会社がその受け入れられた条項でそのような追加融資(あれば)を得ることに成功する保証はなく、他の手配を達成できない可能性がある。もし会社が資金を得ることができない場合、私たちの研究開発計画、ポートフォリオの拡張、または商業化努力の延期、減少、または廃止を迫られる可能性があり、その業務の将来性と運営継続能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
同社はバイオ製薬業界の会社が直面している共通のリスクに直面している。会社の研究と開発が成功することは保証されず、その知的財産権が十分な保護を維持することは保証されず、開発されたいかなる製品も必要な監督管理の承認を得ることが保証されない、あるいはいかなる承認された製品も商業的な実行可能性を持つことになる。開発が成功しても、同社がいつ(あれば)相当な製品売上高や最終純収益が生じるかは定かではない。
コロナウイルスが大流行している
2020年3月、世界保健機関は新冠肺炎疫病を大流行と発表した。全世界範囲の新冠肺炎疫病はすでに未来に同社の臨床研究を開始と完成する能力に影響を与える可能性があり、その現在と計画中の臨床試験の開始と完成を延期し、監督管理活動を混乱させ、或いはその業務、運営結果、財務状況と将来性に他の不利な影響を与える。また、疫病は金融市場に重大な破壊をもたらし、世界各地の経済に悪影響を及ぼす可能性があり、いずれも会社の業務、運営、資金調達がその運営を支援する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
5
当社は新冠肺炎疫病がその業務に与える全体的な影響を確定できず、その業務、財務状況、運営結果と将来性に不利な影響を与える可能性がある。
2.主な会計政策の概要
陳述の基礎
当該等の財務諸表は、米国公認会計原則(“米国公認会計原則”)に基づいて作成されている。
予算の使用
米国公認会計原則に基づいて財務諸表を作成することは、管理層に判断、仮説および推定を要求し、これらの判断、仮説および推定は、報告期間内の資産および負債の報告金額、財務報告日のまたは資産および負債の開示、および報告期間中の収入および費用に影響を与える。最も重要な推定は、株式オプション付与の公正価値の決定と、貸借対照表日までの前払いおよび計上研究·開発費用金額に関する推定に関するものである。当社初公募株前に列報した期間については、当社普通株の公正価値を決定する際に重大な見積もりを用いた。経営陣は、現在の経済環境を含む歴史的経験やその他の要因に基づいて、その推定や仮説を継続的に評価し、事実や状況が必要な場合に調整する。これらの推定数は、財務諸表の日付までに利用可能な情報に基づいており、したがって、実際の結果は、これらの推定数とは異なる可能性がある。
現金と現金等価物
当社は購入の日に原始期限が三ヶ月以下のすべての高流動性投資を現金等価物と見なしています。2022年9月30日と2021年12月31日まで現金と現金等価物は主に小切手と貯蓄預金、通貨市場基金保有量および商業手形を含む。
有価証券
当社はその有価証券を売却可能証券に分類し、証券の市場見積もりに基づいてその公正価値に基づいて帳簿を作成する。未実現損益は累計の他の総合損失として報告されており、これは株主損失の単独構成要素である。売却可能な証券の実現損益は当期収益または発生した純損失に計上されている。
投資の公正価値がコストより低く、かつ投資の帳簿価値が合理的な期間内に回収できないという証拠がある限り、当社は非一時的減値について有価証券投資を審査する。減値が非一時的な減値であるかどうかを決定するために、当社は投資コスト基準を回収する前にその投資を売却する意図があるかどうか、あるいは当社がその投資の売却を要求される可能性が高いかどうかを考慮します。本評価で考慮した証拠には，減値の原因，減値の重症度と持続時間および期末後の価値の変化がある.これまで，同社の売却可能な証券は何の信用損失も記録されていない.
財産と設備
財産と設備はコストから減価償却累計を引いて申告する.減価償却費用は資産ごとの推定耐用年数内で直線方法で確認する。設備、家具、固定装置の減価償却超過あるいは…
長期資産減価準備
当社は主に物件や設備からなる長期資産の減値を評価し、事件や状況変化がその資産の額面が回収できない可能性があることを示した場合、当社はその減値を評価する。保有·使用する資産の回収可能性は，資産の帳簿価値と資産予想による将来の未割引現金流量を比較することで測定した。当該等の資産は減値とみなされ、確認すべき減値は、当該資産の帳簿価値が当該資産の公正価値を超える金額で計量される。2022年9月30日までの四半期にその会社は$を記録しました
6
信用リスクが集中する
会社を深刻な集中信用リスクに直面させる可能性のある金融商品には、主に現金と現金等価物が含まれる。同社の投資政策には、金融機関や金融商品の質に関するガイドラインが含まれており、信用リスク集中の露出を最大限に減らすと考えられる許容可能な投資を定義している。当社は通貨市場基金に投資することができます(最低$
金融商品の公正価値
公正価値は、当社がタイムリーな取引において投資を売却するか、またはタイムリーな取引において独立した買い手と主要市場(または主要市場がない場合に投資または負債の最も有利な市場)と取引するときに移転債務の価格を支払うと定義される。1つのフレームは公正価値を計量するために使用され、1つの三級階層構造を利用して、公正価値を計量するための評価技術の投入を優先順位付けする。この階層構造は，同じ資産や負債の活発な市場の未調整オファーに最高優先度(1レベル投資)を与え，観察できない投入(3レベル投資)に最低優先度を与える.
公正価値レベルの3つの階層は以下のとおりである
金融商品は公正価値計測に重要な意味を持つ最低投入レベルに基づいて全体的に分類される。ある特定の投入が公正な価値計量に対する重要性を評価するには判断し、投資特有の要素を考慮する必要がある。
当社の通貨市場基金と有価証券は、上記の公正価値等級(それぞれ第1級と第2級)で決定された公正価値列帳である。
当社は現在現在または株式負債があります 2021年9月30日(付記3参照)公正価値は、上記で述べた公正価値階層(第3級)に記載されている。
研究と開発費
研究開発支出には、(I)賃金、福祉、出張、株式ベースの報酬支出を含む従業員関連の支出、(Ii)契約研究組織協定、研究会場およびコンサルタントなどの第三者との手配による外部研究開発支出、(Iii)臨床研究材料の取得、開発および製造のコスト、(Iv)臨床前および臨床活動および規制運営に関連するコスト、(V)知的財産権の開発によるコスト、および(Vi)私たちの研究開発活動に関連する施設および他のインフラコストの分担部分がある。研究や開発活動に関するコストは発生時に費用を計上する。
同社は、商品やサービスを提供するために、商業実体、研究者、大学、その他の機関と相談、研究、その他の協定を締結している。このような手配は一般的に合理的な通知と発生した費用を支払った後にキャンセルすることができる。コストは，それぞれのサプライヤー(会社の臨床サイトを含む)が提供する情報とデータを用いて各契約下での特定のタスクを達成する進捗を評価することによって生成される。これらのコストには、特定のプロジェクトに関連する直接的および間接的なコストと、会社のいくつかの研究を代表する様々なエンティティに支払われる費用が含まれる。サービス提供者への支払い時間に基づいて、会社はこれらのコストに関する前払い費用または計算すべき費用を確認する。これらの計算すべきまたは前払い費用は，サービスプロトコルによって達成された作業，取得したマイルストーンや類似契約の経験に基づいて管理層が推定したものである.当社はこれらのすべての要素を監視し、それに応じて見積もりを調整します。
7
株に基づく報酬
当社は、付与された日の公正価値に基づいて、従業員、非従業員および取締役に付与されたすべての株式オプションおよび他の株式ベースの報酬を測定し、これらの奨励が必要なサービス期間内の株式ベースの報酬支出であることを確認し、これは通常、相応の報酬の獲得期間である。一般に，当社が発行する株式オプション報酬はサービス性の帰属条件のみを持ち，これらの奨励の費用を直線法を用いて記録する.同社の政策は没収が発生したときに説明することです。
同社がその経営報告書において株式による補償費用を分類する方式は，受賞者の賃金コストを分類したり，受賞者のサービス支払いを分類したりする方式と同様である。
各株式オプション付与の公正価値は、付与された日にBlack-Scholesオプション定価モデルを用いて推定される。同社は最近、初公募株を完成させ、会社特定の歴史と隠れた変動率情報が不足している。そこで、上場同業者のグループの履歴変動率に基づいて予想される株価変動率を推定し、自己取引の株価変動性に関する十分な履歴データを有するまでこのように継続する予定である。当社の株式オプションの期待期限は、“簡略化”方法で決定され、“通常”オプション資格に適合する株を奨励するために使用されます。非従業員に付与された株式オプションの期待期限は、オプション付与の契約期間に等しい。無リスク金利は、奨励付与時に発効した米国債収益率曲線を参考にして決定され、時間帯は奨励の期待期限にほぼ等しい。期待配当収益率は
当社が初めて公募する前に、当社は付与されたオプションの行使価格を決定する際に、普通株の計量日までの推定公正価値を考慮しています。普通株式の推定公正価値は、普通株式の非流動性、会社株(転換可能な優先株を含む)の公平な売却、優先株主権利および選好の影響、および流動性イベントの見通しを含む各付与日に様々な要因に基づいて決定される。その他の要因には、会社の財務状況と歴史的財務業績、会社の将来の業務の予測、会社の競争に対する評価または基準、および市場上の現在のビジネス環境が含まれる。使用される要素によって根拠される重要な仮定の重大な変化は、各推定値日における普通株式の公正価値を異なることをもたらす可能性がある。当社が初めて公募して以来付与されたオプションの公正価値は、授出日の終値をもとにしています。
所得税
当社は貸借対照法を用いて所得税を計算し、この方法は財務諸表または当社の納税申告書で確認された事件の予想将来の税務結果のために繰延税金資産と負債を確認することを要求する。繰延税項資産及び負債は、財務諸表と資産及び負債の税ベースとの差額に基づいて、予想差額を用いて返送される年度の現行税率を決定する。繰延税金資産と負債の変動を所得税に計上する準備。当社は、その繰延税金資産が将来の課税収入から回収される可能性を評価し、既存の証拠の重みに基づいて、繰延税金資産のすべてまたは一部が現金化できない可能性があると考え、所得税費用を計上することで推定値を設定している。予想未来の課税オーバー額及び慎重かつ実行可能な税務計画策略を考慮して、繰延税金資産を回収する潜在力を評価する。
会社は財務諸表で確認された所得税の不確実性を計算し、確認すべき税収割引額を決定するために2ステップ法を採用した。まず、税務機関が外部審査後にこのような状況を維持する可能性を決定するために、税収状況を評価しなければならない。税務状況がより継続する可能性があると考えられる場合、税務状況は、財務諸表で確認される利益金額を決定するために評価される。確認可能な利益額は、最終和解時に50%以上の実現可能性がある最大額である。所得税の準備には、それによって生じる税収準備金または未確認の税収割引の影響が適切であると考えられ、関連する純利息および罰金が含まれる。
当社は不確定な税務状況に関連して各税務機関に支払うことが可能な税金のための準備金を保留しています。これらの準備金は、当社がその税務申告または頭寸で得た税金優遇があるかどうか、および税収割引に関連する任意の潜在的または有事項を解決した後に、どれだけ多くの可能性があるかを決定することに基づいて実現される。このような不確定な税収状況に関連する潜在的利息及び罰金は、所得税費用の構成要素として記録される。2022年9月30日と2021年12月31日まで、会社には重大な不確定な税務頭寸はありません.
8
1株当たり基本と希釈して純損失
会社は二級法を用いて1株当たりの基本純損失と薄くした後の1株当たりの純損失を計算します。二段階法は、この期間中に得られる収入が、その期間のすべての収入が割り当てられているかのように、普通株主がそれぞれ配当を得る権利に基づいて、普通株式と参加証券との間で分配されることを要求する。会社のAシリーズ転換可能優先株、A-1シリーズ転換可能優先株、Bシリーズ転換可能優先株は参加証券である。これらの参加証券は契約上、当該等の株式の所有者に自社の損失を負担することを要求していない。そのため、今年度の純損失は会社の参加証券に割り当てられていない。したがって，1株あたりの基本純損失の計算方法は，純損失を期間中に発行された普通株の加重平均数で割ることであり，潜在的な希釈証券は考慮しない。1株当たり純損失の算出方法は，純損失を除した期間内に発行された普通株の加重平均に期内の潜在的希薄化証券の希薄化影響の和を加えたものである。潜在的希薄化証券には、既得および未行使の株式オプション、株式オプションの早期行使により発行された制限株式、未得の制限株式単位、転換可能な優先株、または株式負債が含まれる。株式オプションとあるいは有株負債の希釈効果は在庫株方法を用いて計算し、転換可能な優先株の希釈効果はIF-転換法を用いて計算した。当社は計上したすべての期間で純損失を記録しているため、1株当たりの純損失は1株当たりの純損失とほぼ同じであり、潜在的な希薄化証券を組み入れることは逆赤字となるからである。
細分化市場
運営分部は、1つのエンティティの構成要素として定義され、そのエンティティに単独の財務情報を提供し、首席運営意思決定者(“CODM”)によって、資源割り当てに関する決定および業績評価を行う際に定期的に評価を行う。会社の最高経営責任者は最高経営者であり、運営は個別の部門として管理されており、業績の評価と運営決定を行うことを目的としている。
総合損失
総合損失とは，この期間の純損失に株主権益の何らかの他の変化を加えた結果である。会社の全面赤字には、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間の有価証券に関する未実現収益と損失が含まれています.
最近発表された会計公告
FASBは2016年2月、ASU第2016-02号を発表したレンタル(テーマ842)その後、企業に一般的に貸借対照表上で経営および融資リース負債および対応する使用権資産を確認することを要求する追加的な指導意見(総称して“ASC 842”と呼ばれる)が発表された。会社は2022年1月1日にASC 842を採用し、改正されたバックトラック法を採用し、以前の期間を蒸し返すことはなかった。通過後、当社は一連の過渡的な実際的な方便を選択し、当社が以前の結論を継続することを可能にし、これらの結論は、任意の満期または既存の契約がレンタルであるかどうか、任意の満期または既存のレンタルのレンタル分類、および既存のレンタルの初期直接コストに関するものである。また、当社は、リース基準における確認要求を短期賃貸契約に適用せず、開始日のリース期間が12ヶ月以下であり、合理的に確実に行使される購入選択権を含まない会計政策選択を行う。
当社は契約開始時に一つの手配がレンタルかどうかを確定します。当社の契約は、(1)実質的な代替権のない確定された資産が存在すること、(2)決定された資産から実質的にすべての経済的利益を得る権利があること、(3)会社が確定した資産の使用を指示する権利があること、のすべての基準を満たすことを条件としてリースを含むことが決定された。
開始日に、経営リース負債とそれに応じた使用権資産は、予想されるレンタル期間内の将来の賃貸支払いの現在価値に応じて入金される。その会社のレンタル契約には暗黙的な料金が規定されていない。そこで、当社は、当社が類似期間内に類似金額を担保方式で借り入れるのに必要な金利に基づいて、推定された逓増借入金金利を利用してリース支払いを割引しています。受け取った賃貸報酬などの項目については、使用権資産を何らかの調整する必要がある場合があります。経営リースコストは直線法で予想期限通りに確認します。
2022年1月1日までに開始される賃貸契約の予想賃貸期間は、新たな賃貸基準の採用によって変更されていません。新規リース基準を採用した後に開始されるリースの予想リース期間には、キャンセル不可能なレンタル期間と、適用されるように、当社が当該オプション延長リースを行使するオプションに含まれる期限を合理的に決定する期間と、当該オプションを行使しないリース終了オプションがカバーする期限を当社が合理的に決定する。
9
新たな賃貸基準を採用したため、会社は2022年1月1日に#ドルの使用権資産を記録した
次の表に2022年1月1日にASC 842を用いた累積効果を示す(単位：千):
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2022年1月1日 |
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新しいレンタル基準を採用する前に |
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新賃貸基準の採用への調整 |
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調整後の |
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経営リース負債(3) |
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賃貸負債を経営し、当期分を差し引く(3) |
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(1)経営的使用権資産資本化 |
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(2)繰延賃料と報酬経営的使用権資産の減少として再分類する |
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(3)代表経営性使用権資産の確認 |
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3.金融資産と負債の公正価値
以下の表は，当社が公正価値で恒常的に計量する金融商品の情報を示し，当社がその等公正価値の投入を決定するための公正価値レベルを示している(単位：千):
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2022年9月30日 |
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合計する |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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金融資産： |
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貨幣市場基金(現金等価物) |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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有価証券 |
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公正な価値で計量された金融資産総額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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2021年12月31日 |
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合計する |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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金融資産： |
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貨幣市場基金(現金等価物) |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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有価証券 |
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— |
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公正な価値で計量された金融資産総額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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会社には1つまたは株式負債があり，代表または持分対価格の公正価値は等しい
2020年12月31日までの公正価値 |
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$ |
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価値変動を公平に承諾する |
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株式部分決済中の株式発行があります |
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( |
) |
株式部分決済中の現金支払いがあります |
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( |
) |
2021年9月30日までの公正価値 |
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$ |
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価値を見積もる公正価値を計量するための技術は，関連して観察可能な投入を最大限に利用し，観察不可能な投入を最大限に減少させる。会社が株式を初めて公開する前に、会社の株式負債は公正価値レベルの第3級に分類され、その公正価値計量部分は市場では観察されていない重大な投入に基づいており、その中には会社の普通株式推定値の仮定と推定が盛り込まれているからである。同社の普通株は公開市場がないため
10
この前2021年5月までに、推定公正価値は、当社の取締役会が経営陣の意見を聞いた後、最新に得られる第三者普通株式推定値と、関連していると考えられ、毎回の推定日から変化する可能性のある他の客観的と主観的要素の評価を考慮して確定した。歴史的には、これらの第三者による会社普通株の評価は、経営陣が会社の評価に影響を与えると考えられる事件が発生した際に同時に行われている。同社の普通株式推定値はオプション定価方式(“OPM”)を用いて作成されており，市場手法を用いて企業価値を推定している。
4.有価証券
2022年9月30日と2021年12月31日の有価証券の公正価値は、レベル1とレベル2に基づいて投入される。同社の投資には、主に米国政府と機関証券、政府保証債券、一部の他の会社債務証券が含まれる。公正価値は、第三者価格サービスから得られた推定値に基づいて決定される。第三者価格設定サービスは業界標準推定モデルを使用し、このモデルに対して、すべての重要な投入を直接或いは間接的に観察して、公正な価値を推定することができる。これらの情報は、同じまたは同様の証券の報告取引およびブローカー/取引業者オファー、発行者信用利差、基準証券、および他の観察可能な情報を含む。2022年9月30日までの9カ月と2021年12月31日までの1年間では，階層構造内のレベル間に異動はなかった.ASC 820の公正価値レベルでは、同社は米国政府国債を1級と評価し、他のすべての有価証券を2級と評価した。当社はそのポートフォリオ全体をASC 320に定義されている販売可能に分類している債務証券それは.証券は公正価値に基づいて記帳し，収益(損失)を実現していないことを他の全面的な損失の中に列挙する.
2022年9月30日と2021年12月31日現在、一時的な減値を除いて、会社のすべての投資は他の投資として確定されていない。
次の表は同社の投資をまとめたものだ(単位：千):
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2022年9月30日 |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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推定数 |
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商業手形 |
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政府と機関証券 |
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会社債務証券 |
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合計する |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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2021年12月31日 |
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|
償却する |
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|
実現していない |
|
|
実現していない |
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推定数 |
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商業手形 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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会社債務証券 |
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— |
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( |
) |
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政府と機関証券 |
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— |
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( |
) |
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合計する |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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5.前払い資産およびその他の流動資産
前払い資産や他の流動資産には(単位：千):
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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前払い保険 |
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$ |
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$ |
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研究開発費を前払いする |
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繰延発売コスト |
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その他流動資産 |
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前払い資産とその他の流動資産総額 |
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$ |
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$ |
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11
6.財産と設備、純額
財産と設備網は，次の部分からなる(単位：千):
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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装備 |
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$ |
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$ |
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賃借権改善 |
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コンピュータ装置 |
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家具と固定装置 |
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建設中の工事 |
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総資産と設備 |
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減価償却累計を差し引く |
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( |
) |
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( |
) |
財産と設備、純額 |
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$ |
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$ |
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減価償却費用は$
2022年7月、会社は第三者サプライヤーから通知を受け、そのソフトウェアプラットフォームが引退したことを示した。その会社は1ドルを記録しました
7.課税料金
計算すべき費用には以下の項目が含まれている(単位：千):
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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報酬と福祉費 |
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$ |
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$ |
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研究開発費 |
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専門費、相談費、その他 |
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費用総額を計算する |
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$ |
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$ |
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8.支払いの引受や事項
賃貸借証書
その会社は現在所有している
当社はマサチューセッツ州ウェルスリーオフィススペースの借約(“ボストンリース”)を持っており、この賃貸の最初の終了日はそれは.同社は2021年4月から2022年6月まで、ボストン賃貸の拡大を求めながら月間賃貸契約を維持し、2022年6月に開始した。レンタル期間は
当社は2021年7月にテキサス州ヒューストンで実験室空間賃貸協定(“ヒューストンレンタル”)を締結した。ヒューストンレンタルは2022年1月に始まります。レンタル期間は
12
当社所有の4つの現行施設運営賃貸に関する将来最低賃貸料支払い2022年9月30日、および当社がこれらの財務諸表の発表日から発表日までの間に作成した改訂概要は以下の通りです(単位：千):
12月31日までの年度 |
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2022 |
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$ |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026年以降 |
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賃貸支払総額 |
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$ |
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差し引く：推定利息 |
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( |
) |
賃貸負債現在価値 |
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$ |
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当社が発生した賃貸料支出は $
下表は現在までの経営リース期間と割引率をまとめたものである2022年9月30日：
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2022年9月30日まで |
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加重平均残存賃貸年限(年) |
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加重平均割引率 |
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% |
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会社が経営する賃貸負債に計量した金額を計上するために支払った現金s $
許可協定
2018年10月、当社は、Allo-HSCT治療法の促進に関連するヒト細胞促進に関するいくつかのライセンス特許権および技術ノウハウに関する改訂および再記載された独占ライセンス契約をULRFと締結した。ULRFライセンスプロトコルによれば、ULRFは、当該等の特許に基づいて当社に独占グローバルライセンスを付与し、その等のノウハウについて、すべての分野でFCR 001およびFCR 001を含む製品を研究、開発、商業化および製造するために、同社の非独占グローバルライセンスを付与するが、これに限定されない。ULRFはまた，当社にULRF許可プロトコルに基づいて再許可を付与する権利を付与する。協定の条項によると，その会社はULRFを賠償する義務がある
また，ULRFライセンス契約に署名した場合，当社は同等のライセンスを付与する
会社の初公募が完了したとき，会社は発行した
その会社は$を生み出した
法律訴訟
当社は現在、いかなる重大な法的手続きの当事者でもありません。報告日ごとに、当社は、潜在損失金額又は潜在損失範囲が権威的な案内処理又は事項の規定によって可能かつ合理的に評価されているか否かを評価する。当社はその法律訴訟に関連する費用が発生した場合に支出します。
13
9.転換可能優先株式
当社は2021年5月に初公募を完了した後、すべての転換可能優先株を普通株または無投票権普通株に変換する。Aシリーズ転換可能優先株式
10.普通株式
普通株
2021年4月30日、会社株主は、許可を含む第3回改訂·再記載された会社設立証明書を承認した
棚登録表
2022年8月15日、当社はS-3フォームの登録声明(“登録声明”)を提出し、この登録声明に基づいて、会社は1つまたは複数のシリーズまたはカテゴリを時々発行して販売することができ、最高で$に達することができる
販売協定
当社は2022年8月15日にSVB Securities LLC(“SVB”)と時価販売協定(“2022年販売協定”)を締結し、これにより、当社は発行および販売を選択することができ、合計発行価格は最高$に達する
普通株を保留する
会社の2021年株式オプションおよびインセンティブ計画(“2021年計画”)と2018年株式インセンティブ計画(“2018年計画”)は、潜在優先株転換のための普通株、付与された発行済み株式オプションおよび付与可能な株式オプション数、および会社2021年従業員株式購入計画(“2021年従業員株式購入計画”)に基づいて予約して発行する普通株式数は以下のとおりである
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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普通株式オプションの早期行使に関する制限株 |
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発行された限定株式単位 |
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— |
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普通株式オプションを発行した |
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株式インセンティブ計画に基づいて発行された株式を予約する |
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2021年の従業員の株式購入計画に基づいて発行された株式を予約する |
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合計する |
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11.株ベースの報酬
2021年従業員株購入計画
2021年4月、会社取締役会と株主は2021年ESPPを承認した。2021年にESPPは、当社が初めて公募したS-1表登録声明の発効前に直ちに発効します。2021年にESPPは従業員に
14
から(A)のうち小さい者
持分激励計画
2021年4月、会社の取締役会と株主は2021年計画を承認し、2018年計画のいずれも発行されていない奨励を終了した。2021年に当社が初めて公募したS-1表登録声明が発効する前に直ちに発効する予定です。2021年計画では最大配布が規定されている
2022年9月30日までに
会社の2021計画では、会社は、会社従業員、非従業員、および取締役会メンバーに普通株または制限的普通株を売却または発行することができ、または普通株を購入するための奨励的株式オプションまたは非制限株式オプションを付与することができる。2021年計画は取締役会が管理するか、取締役会の報酬委員会が適宜決定する。行権価格、行権期限などの制限は取締役会報酬委員会が適宜決定するが、株式オプションの1株当たりの行権価格は下回ってはならない
株式オプション推定値
“2021年計画”および“2018年計画”に基づいて従業員および取締役に付与される株式オプション公正価値を決定するための仮定は以下のとおりである
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
普通株主公正価値 |
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$ |
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$ |
配当率 |
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—% |
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—% |
波動率 |
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無リスク金利 |
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所期期間(年) |
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オプション活動の概要
当社の従業員、取締役及び非従業員に関する株式オプション活動の概要は以下のとおりである((千単位で、株や1株当たりの金額は含まれていない):
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株 |
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重み付けの- |
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重み付けの- |
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骨材 |
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未償還オプション−2021年12月31日 |
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$ |
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$ |
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授与する |
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鍛えられた |
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( |
) |
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キャンセルします |
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( |
) |
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没収される |
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( |
) |
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未償還オプション−2022年9月30日 |
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$ |
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$ |
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||||
オプション行使可能-2022年9月30日 |
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$ |
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15
従業員及び取締役の株式オプション活動に関するその他の資料は以下のとおりである((千円で1株を除く):
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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付与されたオプションの加重平均付与日公正価値 |
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$ |
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$ |
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株式オプション行使の合計内的価値 |
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$ |
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$ |
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2022年9月30日現在、従業員、役員、非従業員の非帰属報酬に関する未確認報酬総コストは$
限定株式単位活動の概要
制限性株式単位の公正価値は、付与された日会社普通株の公正市場価値に基づいている。各RSUは、帰属時に会社の普通株式を取得する権利がある1つまたは複数を表す。一般的にRSUは毎年
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制限された数量 |
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重み付けの- |
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2022年1月1日に返済されていません |
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— |
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$ |
— |
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授与する |
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既得 |
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( |
) |
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没収される |
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( |
) |
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2022年9月30日に返済されていません |
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$ |
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2022年9月30日現在、従業員の無帰属報酬に関する未確認補償コスト総額はs $
株に基づく報酬
会社は、添付の運営報告書に含まれる従業員、取締役、非従業員の株式ベースの報酬支出を記録している(単位：千):
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|
9月30日までの3ヶ月間 |
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|
9月30日までの9ヶ月間 |
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||||||||||
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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研究開発費 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般と行政費用 |
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合計する |
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$ |
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$ |
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$ |
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12.普通株主の1株当たり純損失
表は会社の普通株主が1株当たりの基本純損失と償却純損失を占める計算をまとめたものである(1株当たりおよび1株当たりの金額を除く千単位).
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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||||||||||
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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純損失と普通株株主は純損失を占めるべきである |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
普通株主は1株当たり基本損失と希釈して1株当たり純損失を占めるべきである |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
計算に用いた発行済み普通株式の加重平均 |
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16
同社の潜在的希薄化証券は、転換可能な優先株、または株式負債、普通株オプションおよび普通株オプションの早期行使に関する制限株を含み、減額効果となるため、1株当たりの純損失の計算から除外されている。したがって、普通株株主が基本純損失を占めるべきであることと希釈後の1株当たり純損失を計算するための発行済み普通株加重平均は同じである
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9月30日まで |
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2022 |
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2021 |
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普通株購入オプション |
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制限株式単位 |
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普通株購入オプションの早期行使に関する制限株 |
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13.後続の活動
同社は2022年11月10日までの後続事件を評価した財務諸表が発行可能な日付。当社は、以下に言及する事件を除いて、開示すべき後続事件は何も発生していないと結論した。
17
プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と経営実績。
以下の財務状況および経営結果の議論および分析、および本四半期報告の10-Q表の“財務データ精選”部分(本“四半期報告”)および本四半期報告の他の部分の財務諸表および関連注釈を読まなければなりません。この議論および本四半期報告の他の部分は、我々の計画、目標、期待、意図、および予測に関する記述のようなリスクおよび不確実性に関する前向きな陳述を含む。私たちの実際の結果はこのような前向きな陳述で議論された結果と大きく違うかもしれない。このような差異をもたらすか、または促進する可能性のある要因は、本四半期の報告“リスク要因”の一部で議論されている要因を含むが、これらに限定されない。
概要
著者らは臨床後期の細胞治療会社であり、同種造血幹細胞移植(“allo-HSCT”)の革新的な方法を開発しており、著者らはこの方法が実体臓器移植、ある深刻な自己免疫疾患とある深刻な血液、免疫と代謝疾患の看護標準を変える可能性があると信じている。臓器移植ではこれが私たちの最初の注目点です私たちは独自の治療法と呼んでいます易化異遺伝子造血幹細胞移植治療慢性免疫抑制とも呼ばれる抗拒絶薬の生涯使用に関連する発病率と死亡率が出現することなく、器官拒絶反応を予防することができる。臓器移植環境以外に、著者らの便利化異遺伝子造血幹細胞移植療法は一連の深刻な自己免疫性疾患と深刻な血液、免疫と代謝異常を治療する可能性があり、すべての場合の結果は以前に観察された造血幹細胞移植と類似している可能性があり、同時に造血幹細胞移植に通常必要なコンディショニング方案に関連する毒性、発病率と延長の入院時間を減少した。私たちは、私たちの目標指標は、単独でも集団でも、重要な満たされていない需要とビジネス機会を代表すると信じている。
我々は2018年にデラウェア州の法律によりRegenerex，Inc.に登録し，Regenerex LLC名下の有限責任会社から転換した。2019年、当社の社名はRegenerex，Inc.からTalaris Treateutics，Inc.に変更されました。
設立以来、私たちはほとんどの資源を投入して、私たちの主要な候補製品FCR 001を開発し、私たちの知的財産権の組み合わせ、業務計画、資金を調達し、これらの業務に一般的かつ行政的な支援を提供しています。これまで私たちは主に私募転換可能優先株、ノファ社との以前の研究協力支払い、研究資金、最近の初公募株(IPO)を通じて私たちの業務に資金を提供してきた。2022年9月30日現在、転換可能な優先株の売却による純収益は1.862億ドル、引受割引、手数料、その他の費用を差し引いたIPO純収益は1.372億ドルだった。
設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。私たちが利益を達成するのに十分な製品収入を生み出すことができるかどうかは、私たちの製品と任意の未来の候補製品の成功開発と最終商業化に大きく依存するだろう。2022年9月30日までの9カ月間の純損失は5540万ドル、2021年12月31日までの年度純損失は4780万ドルだった。2022年9月30日現在、私たちの累計赤字は1兆462億ドルです。私たちは予測可能な未来に純損失が続くことを予想し、私たちの研究開発費、一般と行政費用、資本支出は引き続き増加すると予想される。特に、私たちが引き続き私たちの候補製品を開発し、規制部門の承認を求め、より多くの人員を雇用し、外部コンサルタント、弁護士、会計士に費用を支払うこと、上場企業に関連する他の増加したコストが生じることに伴い、私たちの費用が増加すると予想される。また、任意の候補製品のマーケティング承認を得られれば、製品製造、マーケティング、販売、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。私たちはまた許可内や他の候補製品の取得に関連した費用を発生させる可能性がある。また、重大な法律、会計、投資家関係、コンプライアンス、その他、当社がプライベート会社として発生していない費用を含む上場企業の運営に関する追加コストが発生することが予想されます。したがって、私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの成長戦略を実施するために多くの追加資金を必要とするだろう。私たちが製品販売から相当な収入を得ることができる前に、もしあれば、株式、債務融資、または他の資本源を売却することで、私たちの運営に資金を提供したい, これは他の会社との協力や他の戦略的取引を含むことができる。私たちは必要に応じて追加資金を優遇条項で調達したり、そのような他の合意や手配を達成することができないかもしれません。もし私たちが必要な時に資金を調達したり、このような合意に到達できなかったら、私たちは私たちの1つ以上の候補製品の開発と商業化を大幅に延期、減少、またはキャンセルしなければならないかもしれないし、潜在的なライセンス内または買収を延期しなければならないかもしれない。
製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用が増加する時間や金額を予測することもできず、いつ実現したり、利益を維持したりすることができるかどうかも予測できない。たとえ私たちが製品販売を作ることができても、私たちは利益を上げることができないかもしれない。もし私たちが利益を上げることができない場合、または持続的に利益を上げることができない場合、私たちは計画通りに運営を継続できず、私たちの運営を減少または終了させることができないかもしれない。
私たちの現在の運営計画によると、2022年9月30日までに、私たちの既存の1億939億ドルの現金と現金等価物、および有価証券は、2024年までの運営費用と資本支出需要を支払うのに十分であると信じている。
18
私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。この時点で私たちの運営に資金を提供するためには、追加の資本を調達する必要があり、これは保証されないだろう。
最新の発展動向
2022年10月20日，われわれは進行中の生体腎移植(“LDKT”)レシピエントのFREE−1ステージ3臨床試験の最新状況を発表した。2022年10月18日、データ監視委員会(DMC)の一時停止要求と審査を引き起こした患者死亡の報告を受けた。彼らがこの事件を審査した後、DMCは試験登録と投与量が継続する可能性があると確定した。我々はこの事件とDMCの提案を米国食品医薬品局(FDA)に報告した。この故患者は2022年6月に報告された3名の研究対象の一つであり，II級急性移植片対宿主病(AGvHD)と診断された。この患者は中等度の慢性移植片対宿主病とも診断され，更新時に治療に反応することが報告されている。最近IV級GvHDで入院し，重篤な感染を合併し，呼吸と腎不全をきたし，最終的に死亡した。
2022年6月には，試験の臨床最新状況を提供し，これまでの全GvHD症例を審査した後，2期と3期試験を対象とした試験案の修正案をまとめた。FCR 001被験者におけるGvHDの発生率は，FCR 001産物におけるCD 34+細胞数と総有核細胞数との高い相関を報告した。PlerixaforがFCR 001製品中のCD 34+および有核細胞総数を有意に増加させたため，ドナー動員剤としてのplerixaforの使用とGvHDリスク増加との相関にも注目した。修正後の試験案には，(1)ドナー動員剤としてのプリシャ福の廃止，および(2)移植後の第二用量のシクロホスファミドの増加，の2つのGvHDリスク緩和策を導入した。亡くなった患者には血縁関係の深い同性ドナーがいた。HLA 2/6がミスマッチした。plerixaforを使ってドナーを動員しなかったが、最初のFCR 001材料にはCD 34+細胞と総有核細胞が多く含まれており、いずれもGvHDリスク増加に関与していることが振り返った。2022年6月案改正までは，移植後第2剤シクロホスファミドの治療を受けていなかった。2022年10月20日現在、以前にaGvHD IIを報告された他の2人の患者のaGvHD症状は完全に緩和され、1人の患者が追加のフラッシュを経験したにもかかわらず、治療にも反応した。この事件の事実を審査した後，会社法委員会は，2022年6月に施行された議定書改正は，将来のGvHDのリスクを軽減するのに十分であると結論し，さらなる改正を行わずに実験を継続することを提案した。
“新冠肺炎”がわが国企業に与える影響
持続的な全世界の新冠肺炎の大流行と最近出現したウイルス変異はすでに著者らの臨床前研究を開始と完成する能力に影響し、私たちの現在と計画中の臨床試験の開始と完成を延期し、監督管理活動を妨害し、或いは私たちの業務、運営結果、財務状況と将来性に他の不利な影響を与える可能性がある。例えば，われわれが米国で行っているFREE−1段階3臨床試験のスクリーニングや登録は，行われている新冠肺炎大流行の悪影響を受けている。また、私たちと私たちが採用した第三者メーカー、契約研究機関(CRO)と学術協力者は将来の中断に直面する可能性があり、これらの中断は、私たちの研究開発活動に重要なプロジェクトの調達、例えば、私たちの候補製品の生産に使用される原材料と私たちの臨床前研究と臨床試験の実験室用品を含む、私たちの臨床前研究と臨床試験を開始し、完成する能力に影響する可能性があり、すべての場合、持続的な新冠肺炎疫病に対応するために不足する可能性がある。私たちは持続的な新冠肺炎疫病が私たちの業務にどのような全体的な影響を与えるかを確定できなくて、それは私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に不利な影響を与える可能性がある。
州や地方政府当局の提案によると、私たちは、私たちの従業員の健康と安全を維持するためのワクチン接種やマスク政策を含む様々な職場の安全政策や手順をとっています。私たちは、私たちの運営地域の新冠肺炎を監視し続け、変化する健康状態に応じて時々私たちの政策や手続きを変えることができるように計画しています。
許可協定
2018年10月、私たちは、Allo-HSCT治療法を促進するヒト促進細胞に関連するいくつかのライセンス特許権およびノウハウに関連する、ルイビル大学研究財団(“ULRF”)と改訂および再記載された独占ライセンス契約(“ULRFライセンス契約”)を締結した。ULRFライセンスプロトコルによれば、ULRFは、すべての分野でFCR 001およびFCR 001を含む製品を研究、開発、商業化および製造するために、このような特許下での独自のグローバルライセンス、およびそのような技術の非独占グローバルライセンスを付与するが、これに限定されない。ULRFはまた，ULRF許可プロトコルに従って再許可を付与する権利を付与する.契約の条項によると、以下の特定の事件が発生した場合、ULRFのすべての販売許可製品の純売上の3%、任意の非特許権使用料再許可収入の3分の1、および各ライセンス製品の最高162.5万ドルの規制と販売マイルストーンを賠償する義務があります
19
ライセンス契約；そして毎年の許可維持費。2022年9月30日現在、ULRFに10万ドルのマイルストーン支払いと20万ドルの年間維持費を支払い、合計30万ドルを支払いました。
さらに、ULRF許可協定に署名した後、ULRFに65，186株の普通株に相当するか、または株式対価格を付与する。ULRF許可プロトコルによれば、私たちの最初のパケット公開発行または清算事件とみなされる任意の取引が発生する前に、私たちは、65，186株の普通株式をULRFに発行するか、または65，186株の普通株式に、包接公開された普通株1株当たり価格または清算事件とみなされる普通株1株当たり価格に相当する現金支払いを支払わなければならない。2021年5月に初公募を完了すると同時に、ULRFの株式負債または株式負債を全面的に返済するために、48，889株の普通株および30万ドルの現金支払いをULRFに発行した(添付財務諸表の付記8参照)。2022年9月30日と2021年12月31日まで、ULRFに対して普通株の負債を持っていないか、または持っている。
私たちの運営結果の構成要素は
収入.収入
私たちは設立以来何の収入も生まれていませんし、将来製品販売から何の収入も生まれたくありません。もしあれば。もし私たちが現在開発され、将来開発される可能性のある候補製品が成功して市場の承認を得ている場合、または第三者と協力または許可合意に達した場合、私たちは将来的に製品販売またはそのような協力または許可協定の支払い組み合わせから収入を得ることができるかもしれない。
運営費
研究と開発費
研究·開発費には，主に我々の新規細胞療法の開発や研究に関する費用，発見計画とは無関係な費用が含まれている。私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。これらの費用には
同社は、商品やサービスを提供するために、商業実体、研究者、大学、その他の機関と相談、研究、その他の協定を締結している。このような手配は一般的に合理的な通知と発生した費用を支払った後にキャンセルすることができる。コストは，それぞれのサプライヤー(会社の臨床サイトを含む)が提供する情報とデータを用いて各契約下での特定のタスクを達成する進捗を評価することによって生成される。これらのコストには、特定のプロジェクトに関連する直接的および間接的なコストと、会社のいくつかの研究を代表する様々なエンティティに支払われる費用が含まれる。サービス提供者への支払い時間に基づいて、会社はこれらのコストに関する前払い費用または計算すべき費用を確認する。これらの計算すべきまたは前払い費用は，サービスプロトコルによって達成された作業，取得したマイルストーンや類似契約の経験に基づいて管理層が推定したものである.当社はこれらのすべての要素を監視し、それに応じて見積もりを調整します。
候補製品の成功した臨床開発とその後の商業化は高度に不確定である。これは製品開発と商業化の多くのリスクと不確定要素であり、著者らの臨床開発コストの重大な変化と以下の要素を含む
20
私たちの現在と未来のどの候補製品もFCR 001を含む規制部門の承認を得ることに決して成功しないかもしれない。私たちは、自由-1、自由-2、および自由-3を含む、我々の前臨床研究および臨床試験から予期せぬまたは不利な結果を得ることができるかもしれない。私たちは、いくつかの候補製品の臨床試験を停止、延期、または修正すること、または他の製品に集中することを選択または規制機関に要求することができるかもしれない。これらの要素のいずれの結果の変化も、私たちの現在および未来の臨床前および臨床候補製品の開発に関連するコストと時間の重大な変化を意味するかもしれない。例えば、FDAまたは他の規制機関が、現在予想されている臨床開発を完了するために必要な試験ではなく、FCR 001の臨床試験を要求する場合、または任意の臨床前研究を実行したり、私たちの任意の臨床試験を実行または登録する上で重大な遅延に遭遇した場合、私たちは臨床前および臨床開発を達成するために多くの追加の財務資源と時間を費やす必要があるかもしれない。我々の候補製品開発に関連するこれらの変数のいずれの結果の変化も、候補製品開発に関連するコストおよび時間を著しく変化させる可能性がある。私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を得ることができないかもしれない。
研究開発活動は私たちの運営費用の大きな部分を占めている。私たちは、私たちが引き続き私たちの業務戦略を実施することに伴い、予測可能な未来に、私たちの研究開発費は増加すると予想しています
21
FCR 001が臨床開発FCR 001と他の候補製品を通じて臨床開発に入ることを推進し、私たちの研究と開発努力を拡大し、多くの人員を募集して私たちの研究努力、私たちの臨床と製品開発努力、及び臨床試験を成功させた私たちの候補製品のために監督管理の承認を求めることを含む。
私たちは複数の研究開発プロジェクトで私たちの人員とインフラ資源を使用して、候補製品を識別し開発することを目的としています。我々の直接研究開発費はプロジェクトごとに追跡され，主に外部コスト，我々の開発活動に関するコンサルタント，請負者，CROへの費用，臨床研究材料の取得，開発，製造コストが含まれている。現在、私たちの多くの人員が複数の計画に配置されているので、私たちは各計画に人員コストを完全に分配していない。
一般と行政費用
一般と行政費用は主に行政、財務、会社と業務発展及び行政機能者の賃金と関連費用を含む。一般及び行政費用は、特許及び会社事務に関する法律費用、会計、監査、税務及び行政相談サービスの専門費用、保険コスト及びその他の運営コストをさらに含み、我々の一般及び行政活動に関連する施設及び他のインフラコストの分配部分を含む。
私たちは、製品候補製品の開発と持続的な研究活動を支援するために従業員を増やすことに伴い、将来的に私たちの一般的かつ行政費用が増加すると予想しています。また、より多くの会計、監査、法律、規制、コンプライアンスと役員と役員保険コスト、および上場企業に関連する投資家や広報費用が発生すると予想しています。
その他の収入，純額
その他の収入(費用)、純額には、私たちが口座や有価証券を経営している現金備蓄によって稼いだ利息収入、有価証券の償却費用および付加価値収入、ULRFまたは株式負債の公正価値変化に関する私たちの費用が含まれています。
経営成果
2022年9月30日までおよび2021年9月30日までの3カ月間の比較
次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の運営結果をまとめています
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|
9月30日までの3ヶ月間 |
|
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||||||
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2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|||
|
|
|
|
|
(単位：千) |
|
|
|
|
|||
運営費 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
$ |
14,981 |
|
|
$ |
9,183 |
|
|
$ |
5,798 |
|
一般と行政 |
|
|
4,842 |
|
|
|
3,874 |
|
|
|
968 |
|
総運営費 |
|
|
19,823 |
|
|
|
13,057 |
|
|
|
6,766 |
|
運営損失 |
|
|
(19,823 |
) |
|
|
(13,057 |
) |
|
|
(6,766 |
) |
利息とその他の収入，純額 |
|
|
812 |
|
|
|
116 |
|
|
|
696 |
|
純損失 |
|
$ |
(19,011 |
) |
|
$ |
(12,941 |
) |
|
$ |
(6,070 |
) |
22
研究と開発費
次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の研究開発費をまとめています
|
|
9月30日までの3ヶ月間 |
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|
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|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|||
|
|
|
|
|
(単位：千) |
|
|
|
|
|||
直接研究開発プロジェクト費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
FCR 001臨床と臨床前計画 |
|
$ |
4,294 |
|
|
$ |
2,431 |
|
|
$ |
1,863 |
|
間接研究開発費： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
関係者(株式報酬を含む) |
|
|
7,301 |
|
|
|
4,893 |
|
|
|
2,408 |
|
施設やその他の運営コスト |
|
|
3,386 |
|
|
|
1,859 |
|
|
|
1,527 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
14,981 |
|
|
$ |
9,183 |
|
|
$ |
5,798 |
|
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。予測可能な未来には，われわれのFCR 001を含めたFCR 001の臨床試験の推進に伴い，われわれのFREE−1段階3臨床試験を含め，われわれの研究·開発費は大幅に増加し，より多くの候補製品の開発を継続していると予想される。
2022年9月30日までの3カ月間の研究開発費は1500万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月の研究開発費は920万ドルだった。580万ドル増えた主な理由は
一般と行政費用
次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の私たちの業務活動を支援する一般的な費用と行政費用をまとめています
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|
9月30日までの3ヶ月間 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|||
|
|
|
|
|
(単位：千) |
|
|
|
|
|||
関係者(株式報酬を含む) |
|
$ |
2,699 |
|
|
$ |
1,567 |
|
|
$ |
1,132 |
|
専門と相談料 |
|
|
817 |
|
|
|
942 |
|
|
|
(125 |
) |
施設に関するものやその他 |
|
|
1,326 |
|
|
|
1,365 |
|
|
|
(39 |
) |
一般と行政費用総額 |
|
$ |
4,842 |
|
|
$ |
3,874 |
|
|
$ |
968 |
|
2022年9月30日までの3カ月の一般·行政費は480万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月は390万ドルだった。一般的で行政費が90万ドル増加した主な理由は
23
その他の収入，純額
2022年9月30日までの3カ月間、その他の収入(支出)の純額には、20万ドルの有価証券の利息収入と運営現金残高、60万ドルの有価証券の純付加価値収入が含まれている。2021年9月30日までの3ヶ月間、他の収入(支出)純額は、私たちが取引可能な証券からの20万ドルの利息収入と運営現金残高によって、私たちが証券を販売できる純償却費用10万ドルによって相殺される。
2022年9月30日までおよび2021年9月30日までの9カ月間の比較
次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間の運営結果をまとめています
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|
9月30日までの9ヶ月間 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|||
|
|
|
|
|
(単位：千) |
|
|
|
|
|||
運営費 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
$ |
42,364 |
|
|
$ |
23,655 |
|
|
$ |
18,709 |
|
一般と行政 |
|
|
14,288 |
|
|
|
9,464 |
|
|
|
4,824 |
|
総運営費 |
|
|
56,652 |
|
|
|
33,119 |
|
|
|
23,533 |
|
運営損失 |
|
|
(56,652 |
) |
|
|
(33,119 |
) |
|
|
(23,533 |
) |
利息とその他の収入，純額 |
|
|
1,286 |
|
|
|
(473 |
) |
|
|
1,759 |
|
純損失 |
|
$ |
(55,366 |
) |
|
$ |
(33,592 |
) |
|
$ |
(21,774 |
) |
研究と開発費
次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間の研究開発費をまとめています
|
|
9月30日までの9ヶ月間 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|||
|
|
|
|
|
(単位：千) |
|
|
|
|
|||
直接研究開発プロジェクト費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
FCR 001臨床と臨床前計画 |
|
$ |
11,405 |
|
|
$ |
6,220 |
|
|
$ |
5,185 |
|
間接研究開発費： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
関係者(株式報酬を含む) |
|
|
21,366 |
|
|
|
12,729 |
|
|
|
8,637 |
|
施設やその他の運営コスト |
|
|
9,593 |
|
|
|
4,706 |
|
|
|
4,887 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
42,364 |
|
|
$ |
23,655 |
|
|
$ |
18,709 |
|
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。予測可能な未来には，われわれのFCR 001を含めたFCR 001の臨床試験の推進に伴い，われわれのFREE−1段階3臨床試験を含め，われわれの研究·開発費は大幅に増加し，より多くの候補製品の開発を継続していると予想される。
2022年9月30日までの9カ月の研究開発費は4240万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月の研究開発費は2370万ドルだった。1870万ドル増加した主な理由は
24
一般と行政費用
次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間の私たちの業務活動を支援する一般的な費用と行政費用をまとめています
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|
9月30日までの9ヶ月間 |
|
|
|
|
||||||
|
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2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|||
|
|
|
|
|
(単位：千) |
|
|
|
|
|||
関係者(株式報酬を含む) |
|
$ |
7,418 |
|
|
$ |
3,975 |
|
|
$ |
3,443 |
|
専門と相談料 |
|
|
2,187 |
|
|
|
2,027 |
|
|
|
160 |
|
施設に関するものやその他 |
|
|
4,683 |
|
|
|
3,462 |
|
|
|
1,221 |
|
一般と行政費用総額 |
|
$ |
14,288 |
|
|
$ |
9,464 |
|
|
$ |
4,824 |
|
2022年9月30日までの9カ月間の一般·行政費は1430万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月は950万ドルだった。一般的で行政費用が480万ドル増加したのは主に
その他の収入，純額
2022年9月30日までの9カ月間、その他の収入(支出)純額には、60万ドルの有価証券利息収入と運営現金残高、および70万ドルの有価証券純増価収入が含まれている。2021年9月30日までの9ヶ月間、その他の収入(支出)純額には、60万ドルの有価証券利息収入と運営現金残高が含まれており、40万ドルの有価証券純償却支出と70万ドルの株式負債の公正価値調整に関する支出によって相殺されている。
流動性と資本資源
設立以来、私たちは重大な運営損失を受けた。私たちはまだ何の製品も商業化していません。もしあれば、数年以内に製品販売から収入を得ないと予想しています。2018年以降、私たちの運営資金は主に転換可能な優先株の売却と2021年5月の初公募株の収益から来ています。2022年9月30日現在、転換可能な優先株の売却による純収益は1.862億ドル、引受割引、手数料、その他の費用を差し引いたIPO純収益は1.372億ドルだった。
即時需要を超えた現金は、主に流動性と保証のために、私たちの投資政策に基づいて投資されるだろう。私たちの現金の主な用途は運営費に資金を提供し、主に研究開発支出、次いで一般と行政支出である。運営費に資金を提供するための現金は、これらの費用を支払う時間の影響を受けており、これは私たちの未払い売掛金や売掛金の変化に反映されている。2022年9月30日現在、私たちは1850万ドルの現金と現金等価物、1.754億ドルの有価証券を持っている。
キャッシュフロー
次の表は、列挙された各期間の現金源と用途をまとめています
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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変わる |
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|||
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(単位：千) |
|
|
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|||
経営活動のための現金純額 |
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$ |
(46,987 |
) |
|
$ |
(30,158 |
) |
|
$ |
(16,829 |
) |
投資活動提供の現金純額 |
|
|
46,659 |
|
|
|
(97,108 |
) |
|
|
143,767 |
|
融資活動が提供する現金純額 |
|
|
182 |
|
|
|
136,988 |
|
|
|
(136,806 |
) |
現金および現金等価物と制限的現金純増加 |
|
$ |
(146 |
) |
|
$ |
9,722 |
|
|
$ |
(9,868 |
) |
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経営活動のキャッシュフロー
2022年9月30日までの9ヶ月間、経営活動が4700万ドルの現金を使用したのは、私たちの純損失5540万ドルと、私たちの運営資産と負債の変化に使用された90万ドルの現金が、930万ドルの非現金費用によって部分的に相殺されたからだ。当社の運営資産および負債変動に使用する現金純額には，主に役員年度保険料および高級職員保険料による前払い金およびその他の流動資産の170万ドルの増加，CRO前払い金のスケジュール，我々のS−3表登録報告書に関する繰延発売コスト，およびリース支払いによる経営リース負債の40万ドルの減少が含まれている。売掛金と売掛金は、報酬に関する売掛金項目の60万ドル増加とその他の負債10万ドル増加により、この増加を相殺した。非現金費用には、主に810万ドルの株式給与支出、40万ドルの固定資産減価償却、有価証券償却、60万ドルの使用権資産償却、20万ドルの資産減価が含まれる。
2021年9月30日までの9ヶ月間、運営活動が3020万ドルの現金を使用したのは、私たちの純損失3360万ドルと、私たちの運営資産と負債が変化して使用した90万ドルの現金が、430万ドルの非現金費用によって部分的に相殺されたためだ。私たちの経営資産や負債の変化に使用される純現金には、主に年間役員や上級職員保険料による前払いやその他の流動資産の220万ドルの増加と、マサチューセッツ州ウェルスリー改正賃貸契約の預金に関連する他の資産が10万ドル増加しています。売掛金および売掛金は140万ドル増加し、これは、CROコストの増加と従業員数の増加による報酬関連課税費用の増加によって相殺される。非現金費用には、主に280万ドルの株式ベースの給与支出、70万ドルの私たちまたは株式負債の公正価値調整に関する支出、80万ドルの固定資産減価償却と有価証券償却費用が含まれる。
投資活動によるキャッシュフロー
2022年9月30日までの9ヶ月間、投資活動が4670万ドルの現金を提供したのは、1.9億ドルの有価証券が満期になったが、一部は1.406億ドルの有価証券の購入と280万ドルの財産と設備の購入によって相殺されたためである。
2021年9月30日までの9カ月間，投資活動に9710万ドルの現金が使用されたのは，2.108億ドルの有価証券の購入と120万ドルの財産·設備の購入であったが，一部は1億149億ドルの有価証券満期日で相殺されたためである。
融資活動によるキャッシュフロー
2022年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供する純現金は20万ドルで、主にESPP株の発行と株式オプション行使の収益を含む。
2021年9月30日までの9ヶ月間、融資活動が提供した現金純額は1.37億ドルで、主に私たちの初公募株から引受割引と手数料1.395億ドルを差し引いた純収益と、株式オプションを行使した収益10万ドル、一部が支払われた他の初公募株費用240万ドルと、ULRFまたは株式負債の返済のための支払い30万ドルで相殺された。
将来の資金需要
我々が行っている活動に関連する費用は大幅に増加することが予想され，特に候補製品の後期臨床開発を進めた場合である。また、上場企業の運営に関する追加コストも発生すると予想されています。私たちの運営費の時間と金額は主に見られるだろう
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私たちは、2022年9月30日まで、私たちの既存の現金と現金等価物および有価証券は、2024年までの運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。(I)臨床試験材料の内部製造と品質保証、第三者臨床試験コスト、臨床開発と試験管理、各試験に関連する者を含むFCR 001の主な終点を評価することにより、我々が行っている第3段階登録試験FCR 001においてFCR 001をさらに開発するための追加資金が必要であると予想される。(Ii)臨床試験材料の内部製造と品質保証、第三者臨床試験コスト、臨床開発と試験管理および関係者を含むFCR 001の主要な終点を評価することによって、生体腎移植遅延誘導および強皮病がそれぞれ著者らのFREE-2およびFREE-3試験にあるようなFCR 001の他のパイプラインプロジェクトの研究と開発を継続する；(Iii)拡張された化学製造と制御(CMC)業務を発展させて、FCR 001の拡大と商業化を促進し、または第三者メーカーを招いてこのような商業化を行う；(Iv)研究用新薬申請(“IND”)および/または臨床試験に入るために，われわれの臨床前計画を開発した。もし私たちが規制機関の任意の候補製品の承認を得たら、製品の製造、販売、マーケティング、流通に関連した巨額の商業化費用が発生することが予想され、これらの候補製品をどこで商業化するかは私たち自身が選択するかにかかっている。
臨床前研究と臨床試験を行うことを含む薬物製品を開発することは、時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、完成するのに数年かかり、私たちはいかなる候補製品の発売許可を得るために、あるいはマーケティング許可を得る可能性のある候補製品を販売することから収入を得るために必要なデータや結果を決して生成しないかもしれない。しかも、私たちの候補製品が承認されれば、商業的成功を得られないかもしれない。私たちの商業収入は、もしあれば、薬物の販売から来ます。もしあれば、これらの薬物は何年も商業的に得られないと予想しています。したがって、私たちは私たちの業務目標を達成するために多くの追加資金を得る必要があるだろう。
受け入れ可能な条件で、私たちは十分な追加資金を得ることができないかもしれないし、全くないかもしれない。私たちは現在約束された外部資金源を持っていない。これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、特許使用料に基づく融資、債務融資、協力、戦略連合、および第三者のマーケティング、流通、または許可手配との組み合わせで、私たちの現金需要を満たす予定です。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、所有権権益は大幅に希釈される可能性があり、このような証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、普通株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。債務融資、特許使用料に基づく融資、および優先株融資(ある場合)は、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、特定の行動をとる能力を制限する制限的な契約を含むいくつかの合意に関連する可能性がある。もし私たちが特許使用料に基づく融資、協力、戦略連合、または第三者とのマーケティング、流通、または許可手配によって資金を調達する場合、私たちは、私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利かもしれない条項で許可を与えなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資や他の手配を通じて追加資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、減少、またはキャンセルすることを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることができます。
2022年8月15日に、吾らはS-3表登録声明(“登録声明”)を提出し、これにより、吾らは時々1つ以上のシリーズ或いは種類で元金総額2.5億ドルに達する普通株、優先株、債務証券、引受権証及び/又は単位を選択し、1つ以上の発売方式で発行し、発行金額及び最低価格及び条項は吾が発売時に定めることに等しい。私たちは、登録声明に記載されている証券を販売するたびに、提供された証券の条項を詳細に説明するために、補充募集説明書を提供する。2022年8月15日に、吾らもSVBと2022年の販売契約を締結し、これにより吾らは総発行価格が最大7，500万ドルに達する普通株の株式を選択·販売することができ、発行数量や最低価格条項は吾らが時々SVBを介して販売代理として決定することができる。当社はSVBに総手数料率を支払うことに同意し，最高はSVBが2022年の販売契約によりSVBで売却した普通株1株当たり販売価格毛収入の3.0%であった。
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契約義務
私たちは現在ケンタッキー州ルイビルにある製造工場、テキサス州ヒューストンの実験室空間、マサチューセッツ州ウェルスリーの企業オフィス空間、ケンタッキー州ルイビルの追加企業オフィス空間の4つの運営賃貸契約を締結しています。今後4年間、これらの賃貸契約の将来の最低賃貸義務総額は350万ドル。また、本四半期報告の他の部分で議論されているように、我々はULRF許可協定の締約国である。ULRFライセンス契約の条項によると、当社は、ULRFが販売しているすべてのライセンス製品の純売上高の3%、任意の非特許権使用料再ライセンス収入の3分の1を賠償する義務があり、ULRFライセンス契約で概説された特定の事件が発生した場合の各ライセンス製品の規制と販売マイルストーンは162.5万ドルに達し、年間ライセンス維持費となる。
著者らはまた正常な業務過程中にあるCROと他の第三者と非臨床研究、研究とテスト及び臨床試験の他の契約を締結した。これらの契約には最低購入約束は含まれておらず、事前に通知された場合にキャンセルすることができます。キャンセル時に支払うべき金額は、提供するサービスの支払いとキャンセル日までに発生する費用のみを含み、当サービス提供者のキャンセル不可義務が含まれています。
重要な会計政策と試算
我々の経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析は、米国公認会計原則(“GAAP”)に基づいて作成された我々の財務諸表に基づいている。我々の財務諸表および関連開示を作成する際には、財務諸表に報告されている資産、負債、コストおよび費用、または資産および負債の開示に影響を与えるために、推定および判断を行う必要がある。我々は，歴史的経験，既知の傾向や事件，および当時の状況で合理的と考えられる様々な他の要因に基づいて推定し，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値の判断の基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源から容易に見られるものではない.私たちは持続的な基礎の上で私たちの推定と仮定を評価する。異なる仮定や条件の下で、私たちの実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
我々の主な会計政策は、添付されている財務諸表付記2により詳細に記載されているが、以下の会計政策は、財務諸表作成に使用される判断と推定に最も重要であると考えられる。
研究と開発契約コストと対策プロジェクト
財務諸表作成過程の一部として、私たちが計算すべき研究開発費を見積もる必要があります。このプロセスは、未締結契約および調達注文を審査し、私たちの適用者とコミュニケーションして、私たちを代表して実行されるサービスを決定し、インボイスを受け取っていない場合、または他の方法で実際のコストを通知している場合に、実行されたサービスレベルおよびサービスによって生じる関連コストを推定することを含む。私たちのほとんどのサービスプロバイダは予定のスケジュールに従って、あるいは契約マイルストーンに達した時に私たちに借金の領収書を発行しますが、前金が必要なものもあります。私たちは、当時私たちが知っている事実と状況に基づいて、財務諸表において、各貸借対照表の日付までの課税費用を推定します。我々は定期的にサービスプロバイダとこれらの推定の正確性を確認し，必要に応じて調整する.計算すべき研究·開発費用の例としては，サプライヤーに支払われる臨床開発活動に関する費用と，臨床前，非臨床，ヒト臨床試験に関連するCROや研究地点の費用が想定される。
我々は，我々を代表する臨床試験の供給，実施，管理を代表する複数のCROとのオファーと契約に基づいて，受信したサービスと費用の努力を推定し，外部研究·開発に関する費用を記録した。これらの合意の財務条項は交渉が必要であり、契約によって異なり、支払いの不均衡を招く可能性がある。場合によっては、私たちのサプライヤーに支払われるお金は、提供されたサービスレベルを超え、事前支払い費用につながる可能性があります。サービス料を計算する際に、サービスを提供する時間帯と各時間の努力度を見積もります。サービスの実行時間や努力の程度が推定値と異なる場合には，それに応じて計算すべき費用や前払い費用の金額を調整する.実際に発生した金額と実質的に異なることはないと予想されるが、提供されたサービスの実際の状態および時間に対する提供サービスの状態および時間の理解が異なる可能性があり、報告された金額が任意の特定の時期に高すぎたり、過小になったりする可能性がある。これまで，我々が計算した研究や開発費の先行推定には何の大きな調整もなかった.2022年9月30日までの3カ月と9カ月の間に、外部研究開発費計上プロジェクトの流れに変化がないことを確認した。
株に基づく報酬費用
我々は、従業員、取締役、非従業員に付与された公正な価値に基づいて、従業員、取締役、非従業員に付与された株式報酬を測定し、必要なサービス期間(通常は対応する報酬の帰属期間)におけるこれらの報酬の報酬支出を確認する。サービス付与条件を持つ株式奨励については，直線法を用いて補償費用を確認した。各株式オプション付与の公正価値は、付与された日にブラック·スコアーズオプション定価モデルを使用して推定され、このモデルは、予想株価変動、期待期間を含むいくつかの主観的仮定に基づく投入を必要とする
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オプションの金利、オプション期待期限に近い一定期間の無リスク金利、及び我々の期待配当収益率。普通株を購入する各オプション奨励の公正価値は、付与された日に、私たちの普通株の同一日の公正価値から推定される。
我々の普通株は初公募終了前に市場を公開していないため、私たちの普通株の推定公正価値は、私たちの取締役会が私たちの最新の第三者普通株式推定値と取締役会の他の客観的かつ主観的な要素の評価を考慮して決定したものであり、これらの推定公正価値は最近の推定値の日から付与された日まで変化する可能性がある。我々の持分ツールのこれらの独立第三者推定値は，決定された価値変曲点と同時に行われる.我々の普通株式推定値は，市場手法を用いて我々の企業価値を推定するオプション定価手法(“OPM”)を用い，確率重み付け期待収益率手法(“PWERM”)と混合方法，すなわちOPMとPWERMの組合せである.
初公募株終了後に付与されたすべての株式ベースの奨励については、普通株の見積市場価格に基づいて決定されるので、普通株の公正価値を推定する必要はありません。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に、当社の普通株の見積市価は、当社の株に基づく補償奨励の公平価値を決定するために用いられ、このような金額を特定するための他の重大な見積もりはない。
新興成長型企業と小さな報告状態
2012年4月、“2012年創業法案”(以下、“雇用法案”)が可決された。JOBS法案第107条は、“新興成長型会社”(“EGC”)は、新たな又は改正された会計基準を遵守するために、改正された1933年“証券法”(“証券法”)第7(A)(2)(B)節に規定された延長移行期間を利用することができると規定している。したがって、企業会計基準委員会は、これらの基準が民間会社に適用されるまで、いくつかの会計基準の採用を延期することができる。私たちがまだ新興成長型会社である間、私たちは新しいまたは改正された会計基準のために延長された過渡期間を使用することを選択したが、私たちは基準の許容範囲内でいくつかの新しいまたは改正された会計基準を事前に採用するかもしれない。
私たちは、(I)本年度の最終日、私たちの年収が12.35億ドルを超える、(Ii)少なくとも7.00億ドルの株式証券を保有する“大型加速申告会社”になる資格がある日まで、(Iii)前3年間で10億ドルを超える転換不可能債務証券を発行し、(Iv)私たちの最初の公募5周年後の会計年度までの最終日まで、新興成長型会社である。
私たちも“小さな報告会社”であり、これは私たちの非関連会社が保有する株の時価が7億ドル未満であることを意味し、最近終了した会計年度では、私たちの年収は1億ドル未満である。(I)非関連会社が保有するわが株の時価が2.5億ドル未満である場合、または(Ii)最近終了した会計年度において、我々の年収が1億ドル未満であり、非関連会社が保有するわが株の時価が7億ドル未満であれば、規模の小さい報告会社になり続ける可能性がある。もし私たちが小さな報告会社であれば、私たちがもう新興成長型会社ではない場合、私たちはより小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。具体的には、小さな報告会社として、我々のForm 10-K年度報告書に最近2つの財政年度の監査財務諸表のみを公表することを選択する可能性があり、新興成長型企業と同様に、小さな報告会社は役員報酬に関する開示義務を減少させている。
表外手配
報告書を提出している間、私たちは今のところ、米国証券取引委員会の規則と法規で定義されているように、何の表外手配もない。
近く発表·採択された会計公告
本四半期報告書冒頭の財務諸表付記2は、最近発表された我々の財務状況及び経営結果に影響を与える可能性のある会計声明の記述を開示している。
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プロジェクト3.数量と品質市場リスクの開示について。
市場リスクに対する私たちの主な開放は金利の変化と関連がある。2022年9月30日と2021年12月31日まで、それぞれ1850万ドルと1860万ドルの現金と現金等価物を持っています。2022年9月30日と2021年12月31日まで、私たちはそれぞれ1.754億ドルと2.254億ドルの有価証券を持っています。私たちの金利感受性の開放はアメリカの金利の全体的な水準の変化の影響を受けています。もし市場金利が直ちに100ベーシスポイントあるいは1ポイント統一的に引き上げられれば、私たちの金利敏感型有価証券の公正純値は公正な市場価値の実質的な変化を経験しないだろう。
私たちのすべての従業員と業務は現在アメリカに位置している。私たちは時々ドル以外の通貨で請負業者や他のサプライヤーと契約を結ぶ。これまで、取引開始日と支払いや支払いを受けた日との間の時間が一般的に短いため、外貨為替レート変動のリスクは小さい。したがって、私たちは私たちに重大な外国為替リスクが存在しないと思う。
インフレは一般的に労働力コストと特定の供給コストを増加させることで私たちに影響を及ぼす。2022年9月30日までの9カ月と2021年12月31日までの1年間では，インフレは我々の業務，財務状況や運営結果に実質的な影響はないと考えられるが，臨床試験を行うコスト，製造·供給コスト，合格者の吸引·保持による労働コストおよびその他の運営コストの影響により，近い将来何らかの影響に遭遇する可能性がある(特にインフレ率が上昇し続ける場合)。
項目4.制御プログラムがあります
制御とプログラムを開示する
我々の経営陣は、最高経営責任者と財務責任者の参加の下、2022年9月30日までの開示統制と手続きの有効性を評価した。1934年“証券取引法”(以下、“取引法”と略す)第13 a-15(E)及び15 d-15(E)条に定義された“開示制御及び手続”という言葉は、吾等が取引法に基づいて提出又は提出された報告において開示を要求する情報が米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)規則及び表に規定された時間内に記録、処理、集計及び報告され、その情報が蓄積されて我々の管理層に伝達されることを確保するための会社の制御及びその他の手続を意味する。必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、私たちのCEO(私たちのCEO)と私たちのCEO(私たちの最高財務責任者)を含む。
経営陣は、どのような制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良好であっても、その目標を達成するために合理的な保証を提供することしかできず、管理部門は、可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際に判断しなければならないことを認識している。我々の2022年9月30日までの開示制御及び手続の評価によると、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、その日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
我々の財務報告の内部統制は変化していないが、この用語は、2022年9月30日までの財務期の“外国為替法案”規則13 a-15(F)および15 d-15(F)で定義されており、これは、私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性がある。
制御措置の有効性の固有の制限
すべての制御システムには固有の限界があり，意思決定過程における判断は誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.また、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または制御の管理によって、制御を回避することができる。このような制限のため、財務報告書の内部統制は重大な誤報をタイムリーに防止したり発見できない可能性がある。しかし、このような固有の制限は財務報告手続きの既知の特徴だ。したがって、(除去ではないにもかかわらず)このリスクを低減するために、プロセス中に保障措置を設計することが可能である。
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第II部-その他の情報
第1項法律訴訟。
自自 時々、私たちは訴訟や他の法的手続きに巻き込まれるかもしれない。2022年9月30日現在、私たちの経営陣が私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性があると考えている訴訟や法的手続きには関与していません。結果にかかわらず、弁護と和解費用、管理資源の移転、その他の要素により、訴訟は私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に悪影響を及ぼす可能性がある.
第1 A項リスク要因です
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。投資決定を下す前に、以下に述べるリスクおよび本四半期報告書の他の情報、ならびに当社の財務諸表とその関連付記、および本四半期報告書の“経営層の財務状況および経営結果の議論および分析”と題する部分をよく考慮しなければなりません。次のいずれの事件や事態が発生しても、私たちの業務、財務状況、経営結果、将来性を損なう可能性があります。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確実性はまた私たちの業務運営を損なう可能性がある。したがって、私たちの普通株の市場価格は下がるかもしれません。あなたは私たちの普通株へのすべてまたは一部の投資を失うかもしれません。以下に述べるリスクは詳細ではなく、会社が直面している唯一のリスクでもない。新しいリスク要素は時々出現する可能性があり、いかなる要素或いは要素の組み合わせが私たちの業務、将来性、財務状況或いは運営結果に与える影響を予測できない。
私たちの業務や製品候補に関連するリスク
臨床開発に関するリスク
私たちの業務はFCR 001の成功した開発と規制承認に大きく依存しており、FCR 001は私たちの主要な候補製品です。もし私たちが規制部門のFCR 001の承認を得ることができなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれない。
私たちは現在販売が許可されていない製品で、私たちのすべての努力と財政資源を投入して、私たちの易化Allo-HSCT療法、特に私たちの主要な候補製品FCR 001に開発しています。FCR 001は、私たちの最初と潜在的な追加適応としての持続的な開発と最終的な規制承認は、私たちのビジネスの将来の成功に重要です。十分な資金を集め，我々のFCR 001生体腎移植(“LDKT”)や他の適応の臨床開発計画の登録と完成に成功する必要がある。
私たちのすべての候補製品が臨床開発を継続したり、規制部門の承認を得ることは保証されない。どの候補製品が発売承認される過程も非常に長く、リスクがあり、計画的またはあればマーケティング承認を得るために大きな挑戦に直面する。規制部門がFCR 001または私たちが開発する可能性のある他の候補製品の潜在的承認は、以下のリスクを含む多くのリスクの影響を受ける
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臨床試験の開始と完成に成功しました |
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成功した患者は臨床試験に入選した |
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私たちの臨床試験からの成功データは、私たちの候補製品がターゲット集団において許容可能なリスク-収益プロファイルを有することを支持する |
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関連する規制機関から上場承認を受けて維持する。 |
また，我々の主な適応のためのFCR 001の負の結果，例えば最近の我々のFREE−1試験における患者死亡は，基盤プラットフォーム，製造過程のために，我々が規制機関から他の現在および潜在的適応のためにFCR 001を承認する能力にも影響を与える可能性がある。開発過程，細胞療法は我々が現在開発しているすべての項目に対して同じである。したがって、いずれのプロジェクトの失敗も、規制部門の承認を得て、私たちの他の臨床プロジェクトを継続または実施する能力に影響を及ぼす可能性がある。
また、私たちの財力と人的資源が限られているため、私たちの主導的な製品候補製品の開発と私たちの先行する適応に重点を置いているため、私たちは他の未来の製品候補製品との比較を放棄または延期する可能性があります
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その後、より大きな商業的潜在力を持っていることが証明された。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在および将来の研究開発計画および他の特定の適応の将来の候補製品への支出は、いかなる商業的に実行可能な将来の候補製品も生じない可能性がある。特定の将来の候補製品やマークの商業的潜在力や目標市場を正確に評価していなければ、協力、許可、または他の印税手配によって、これらの将来の候補製品またはマークに対する貴重な権利を放棄する可能性があり、この場合、私たちは、そのような未来の候補製品またはマークの独占的な開発および商業化の権利を保持することがより有利になる。
その中の多くのリスクは、臨床開発、私たちの独自の製造過程、規制提出過程に関連するリスクを含む、私たちがコントロールできないものである。もし私たちが開発している適応についてFCR 001を開発し、規制部門の承認を得ることができない場合、またはこれらのいかなるリスクや他の理由で遅延した場合、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります。
私たちは、FCR 001の新しい適応を識別、開発、または商業化することに成功しないか、または任意の他の候補製品を識別することができず、買収または許可によって私たちの製品ラインを拡張することができないかもしれません。
我々の業務戦略の重要な部分の1つは、他の移植環境および自己免疫または免疫介在性疾患を有する患者を含む、新たな適応を識別および検証することによってFCR 001を利用することである。FCR 001が規制部門の承認を得ていない場合、または現在計画されている適応で商業化に成功していない場合、私たちの業務の成功は、FCR 001をより多くの適応に拡張する能力があるかどうか、または私たちの製品ラインを、他の候補製品を含む、私たち自身の内部研究と発見を通じて努力、許可、または他の買収に依存する。私たちは関連した候補製品や適応を決定できないかもしれない。もし私たちがこれらの候補製品や適応を確定したら、私たちは様々な理由で資金や他の資源不足を含めてこれらの計画を開発できないかもしれない。
臨床薬物開発は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定であり、もし成功と適時に臨床試験を行い、監督機関の著者らの候補製品に対する許可を得ることができなければ、著者らの業務を深刻に損害する。
米国食品医薬品局(FDA)の規制承認を得るまでは、米国で候補製品を商業化することはできない。同様に、外国規制機関のような規制承認を得ずに、米国以外で候補製品を商業化することはできない。目標適応のための任意の候補製品の商業販売の規制承認を得る前に、私たちは、候補製品が目標適応に使用されることが安全かつ有効であることを証明するために、臨床前研究および臨床試験で収集された大量の証拠を利用しなければならず、候補製品の製造施設、プロセス、および制御は、安全性、純度、および効力を確保するために十分である。
臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。臨床試験では，いつでも失敗する可能性がある。臨床前研究と臨床試験で進展が得られたにもかかわらず、臨床試験後期段階の候補製品は期待される安全性と有効性特徴を示すことができないかもしれない。
FDAと類似の外国監督管理機関の承認を得るのに要する時間は予測できないが、通常は臨床前研究と臨床試験開始後数年後に必要であり、そして多くの要素に依存し、研究設計と監督機構のかなり大きな適宜決定権を含む。また、承認政策、法規、あるいは承認を得るために必要な臨床データのタイプと数量は候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性がある。私たちはまだ候補製品の規制承認を得ていません。私たちの既存の候補製品や未来の候補製品は決して規制承認を受けないかもしれません。
私たちの候補製品はFDAや同様の外国規制機関の規制承認を得ることができないかもしれません
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私たちの臨床試験の設計や実施には同意しません |
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我々の主要候補製品FCR 001が安全かつ有効であること、またはその提案の適応が積極的な利益/リスクプロファイルを有することを監督機関に証明できなかった |
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臨床試験は承認に必要な統計的意義レベルに達しなかった |
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前臨床研究や臨床試験データの説明には同意しません |
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私たちの候補製品の臨床試験から収集されたデータが不足しており、生物製品ライセンス申請(“BLA”)の提出や提出をサポートしたり、規制部門の承認を得たりすることはできない |
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私たちの製造プロセス、私たち自身の製造施設、または第三者メーカーの施設の承認を得ることができず、将来的にこれらのメーカーと臨床および商業供給契約を締結するかもしれません |
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審査政策或いは法規の変化は、著者らの臨床前と臨床データが承認を得るのに十分ではない。 |
この長い承認過程と、将来の臨床試験結果の予測不可能性は、規制部門の承認を得ることができず、候補製品を市場に出すことができず、私たちの業務、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性がある。FDAまたは同様の外国の規制機関は、承認を支援する追加の臨床前または臨床データを含むより多くの情報を必要とする可能性があり、これは、承認および私たちの商業化計画を延期または阻止するか、または開発計画を放棄することを決定する可能性がある。もし私たちが承認されれば、規制機関は私たちの任意の候補製品の適応が私たちが要求しているものよりも少ないか限られているかもしれない(最も商業的な見通しのある適応を承認できないことを含む)、高価な発売後の臨床研究の表現によって承認されるかもしれない、またはそのラベルが候補製品の商業化に必要または必要なラベル宣言を含まないことを承認するかもしれない。
もし私たちが臨床試験で患者を募集する時に遅延や困難に遭遇すれば、私たちの候補製品の開発が延期または阻止される可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を与える。
FDAや同様の外国規制機関の要求に応じて、これらの試験に参加するのに十分な数の合格者を見つけて募集することができなければ、候補製品の臨床試験を開始または継続することができないかもしれない。患者の入選は臨床試験時間の重要な要素である。特に，われわれのいくつかの臨床試験は患者数の比較的少ない適応に集中しているため，合格者を募集する能力が制限されたり，予想以上に募集速度が遅くなったりする可能性がある。例えば，私たちの最初の適応は孤児疾患に集中しており，これらの疾患は米国では20万人に影響していない。具体的には，米国では年間約6，500人がLDKTを行っており，また，びまん性皮膚全身性硬化症と呼ばれる重篤な強皮症であり，米国では約70，000から80，000人が流行しているFCR 001を優先している。
我々の競争相手が我々の候補製品と同じ適応で開発中の候補製品の臨床試験を行っており，本来我々の臨床試験に参加する資格のある患者が競争相手の候補製品の臨床試験に転じて登録すれば，患者登録が影響を受ける可能性がある。
また，専門医療看護を必要とする複雑な適応の治療をHSCTプログラムで調査しているが，HSCTプログラム自体が専門医や治療センターで実行されている複雑なプログラムであるため，臨床試験地点を募集して試験に参加し，われわれの試験を速やかに完了させる上で固有の挑戦に直面している。LDKTに対して、著者らの試験に参加するすべての場所は各実体臓器移植とHSCT科から首席臨床医を確定する必要があり、彼らは著者らの患者の看護と後続の仕事を密接に調整することができる。われわれは卓越した移植センターとの関係に依存して条件に適合した患者の識別を支援し，臨床試験を行い，これらの関係を確保あるいは悪化させることができない場合には，速やかに患者を募集する能力を阻害する可能性がある。
患者登録は、他の要因の影響を受ける可能性もある
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患者集団の規模と性質 |
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調査中の病気の重症度は |
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問題のある試験の患者資格基準； |
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実験案の性質 |
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私たちは適切な能力と経験を持つ臨床試験研究者を募集することができます |
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研究を受けた製品候補製品のリスクと収益を感知する |
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私たちの主要候補製品の不良事件の発生によるものです |
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臨床試験への参加を促進するために努力しています |
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同一適応の競合製品または候補製品の数量および性質、ならびに競合候補製品の行われている臨床試験； |
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医者の患者は治療法を変え |
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登録された被験者が学業を終える前に中退または死亡するリスクは |
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他の臨床試験を競争する患者 |
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治療中および治療後に患者の能力を十分に監視する； |
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連邦、州或いは地方政府の旅行制限とその他の潜在的な制限は、労働力或いは影響を影響し、新冠肺炎の大流行に対応するために実施された臨床研究場所政策である |
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新冠肺炎の大流行の持続と変化のため、私たちは計画中の臨床試験中の患者募集の遅延または一時停止を行っている |
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潜在的患者のための臨床試験場の距離および利用可能性を提供する |
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臨床試験地点別に潜在患者の募集を継続した。 |
もし私たちが患者を募集して臨床試験に参加する時に遅延や困難に遭遇すれば、私たちの臨床試験は延期または終了される可能性がある。新冠肺炎が著者らの臨床サイトに与える影響、及び幹細胞ドナーと移植受容者が著者らの臨床サイトに行く意思により、著者らの臨床試験はすでに著しい遅延を経験した。われわれのFREE−1試験では，1人の患者が死亡した後，さらなる困難に遭遇する可能性がある。私たちの臨床試験で十分な数の患者を募集することができても、登録速度が予想より遅くなれば、候補製品の開発コストが増加する可能性があり、私たちの試験は完成が遅れるかもしれません。あるいは私たちの試験は高すぎて完成できないかもしれません。臨床試験を完成するいかなる遅延も私たちのコストを増加し、私たちの候補製品の開発と審査過程を延期或いは阻止し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を危険にさらす。私たちの候補製品の臨床研究を完成する上でのいかなる遅延も商業独占期間を短縮する可能性がある。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しを深刻に損なうかもしれない。
私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。
私たちは多くの製薬やバイオテクノロジー企業からの競争と、学術機関、政府機関、民間、公共研究機関からの競争に直面している。もし私たちの競争相手が私たちが開発した任意の候補製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、コストが低い、あるいは市場でより多くの承認を得る製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は大きな影響を受けるだろう。さらに、新しい上流製品または治療レジメンの変化が、私たちの現在または未来の目標集団における総発病率または疾病流行率を低下させた場合、私たちのビジネス機会は重大な影響を受けるであろう。関連する規制機関の承認を得られれば、競争は私たちの候補製品の販売と定価圧力を減少させるかもしれない。また、私たちの候補製品開発の重大な遅延は、私たちの競争相手が私たちより先に製品を市場に出し、私たちの候補製品のいかなる商業化能力を弱めるかもしれません。
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現在、FDAまたは欧州医薬品局(“EMA”)によって承認されている現在の目標適応に対する細胞ベース療法はまだないが、臓器移植拒絶反応を予防するためのタクロリムスおよびMMF、または強皮症関連間質性肺疾患患者の肺機能低下速度を遅らせるためのinetedanibなど、現在または将来の目標疾患に対する他の承認または一般的な薬物および療法は、医師、患者、および第三者支払人によって受け入れられている。その中のいくつかの薬物はブランド薬物であり、特許保護され、他の薬物は模倣薬である。保険会社および他の第三者支払者は、非特許製品または特定のブランド製品の使用を奨励することができる。また，一部の会社，学術機関，政府機関では既存療法の限界の解決が求められており，これらの限界の解決も求められている。例えば、いくつかの第三者、例えばJasper治療会社、ブルーバード生物会社とMagenta治療会社は、毒性、発病率と死亡率が現在の看護標準より低いHSCT調節方案の開発を求めている。同様に，ジョン·ホプキンス大学やフレッド·ハッチンソン癌センターでもこれまで非清髄性条件的治療が行われてきた。他のいくつかの会社もHSCTにおける移植片対宿主病(GvHD)の発生率と重症度を下げることを求めている。これらの努力のいずれかが成功していることが証明されれば，われわれの促進型同種造血幹細胞療法は当時の既存の看護基準と比較して予想される優位性が解消される可能性があり，われわれの促進型同種造血幹細胞療法への需要は実質的な影響を受ける可能性がある。
もし私たちの一度の研究療法が承認されれば、その定価はその長期の臨床、経済と人文価値を反映すると予想される。このような定価モデルは、単一の前期コストまたは複数の分割払いを必要とする可能性があり、特に持続収益の証明に依存し、これらのコストは、長期的に使用されなければならない競争的後発薬の前期コストまたは初期年間コストよりも高い可能性がある。差別化され、納得できる臨床的証拠が不足している場合、価格割増は、現在承認されているまたは一般的な治療法よりも当社の製品のより良い採用を阻害する可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。また，多くの会社が新たな治療法を開発しており，我々の製品が臨床開発を継続していることに伴い，看護基準がなぜなるかは予測できない。私たちの多くの競争相手あるいは潜在的な競争相手は研究開発、製造、臨床前テスト、臨床試験を行い、監督管理の許可とマーケティング許可を得た製品の面で私たちよりずっと大きい市場占有率、財力と専門知識を持っているため、私たちより競争優位を持っているかもしれません。規模の小さい企業や初期段階の企業も、大手·成熟企業との連携や合併を含む重要な競争相手となる可能性がある。これらの第三者は合格した科学、商業と管理者を募集し、維持し、臨床試験場と臨床試験患者登録を確立し、著者らの計画と相補的あるいは私たちの業務に有利な技術と技術許可証を獲得する面で私たちと競争している。
これらの要因により、これらの競争相手は私たちの前に規制機関からその製品の承認を受ける可能性があり、これは私たちの候補製品を開発または商業化する能力を制限するだろう。私たちの競争相手も私たちより安全で、効率的で、より広く使用され、より安い製品を開発するかもしれませんし、彼らの製品を製造してマーケティングする上で、私たちよりも成功するかもしれません。これらの明らかな利点は、私たちの候補製品を時代遅れにしたり、開発と商業化の費用を回収できる前に競争力を失うかもしれない。
臨床開発の遅延または遅延または私たちが規制承認を得る能力(あれば)および私たちの候補製品の商業化は、承認されれば、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
われわれは進行中あるいは将来の臨床試験で遅延に遭遇する可能性があり，臨床試験が時間どおりに開始または募集されるかどうか，再設計または予定通りに完了する必要があるかどうかは不明であり，もしあれば，例えば進行中の新冠肺炎の大流行および臨床試験場所や我々が依存している第三者サービスプロバイダへの影響である。臨床試験は、例えば、様々な原因で遅延、一時停止、または早期終了する可能性がある
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FDAまたは同様の外国の監督管理機関と臨床試験の設計および実施について合意に達したか、または遅延できなかった |
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臨床試験の開始を支援するために十分な臨床前データを生成する能力があるか、または監督機関が試験範囲または設計について適用する条件を遵守できないことを含む、試験開始の許可を遅延または得ることができなかった |
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潜在的な契約研究機関(“CRO”)と臨床試験地点と受け入れ可能な条項との合意を遅延したりできなかったりし、その条項は広範な交渉を行うことができ、CROと試験地点によって大きく異なる可能性がある |
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CROはこれらのプロトコルに従って職責を履行することができず、新冠肺炎疫病によるその従業員への影響を含む |
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機関審査委員会(“IRB”)の承認または他の審査エンティティ(同様の外国規制機関を含む)の各場所での臨床試験の承認を遅延または得ることができなかった |
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臨床試験場所が私たちの臨床試験から撤回されたか、または1つの場所が私たちの臨床試験に参加する資格を満たしていない |
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裁判に参加するために適切な被験者を募集することができなかった者 |
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被験者は、試験を完了するか、または治療を受けた後のフォローアップの遅延または失敗を受けた |
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潜在的な試験地点が治療中の兆候を示すために必要な能力がない可能性があるため、十分な数の試験地点を決定して維持することができない |
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私たちの第三者臨床試験マネージャーは彼らの契約義務を履行できず、予想された期限内に達成できなかったか、または信頼できるデータを提供できなかった |
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臨床研究場所または現地IRBs政策の変化を含む、新たな試験地点を遅延または増加させることができなかった |
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中間結果またはデータが不明確、不明確、または以前の結果またはデータと一致しない； |
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FDA、IRB、データ安全監視委員会(“DSMB”)または外国当局からのフィードバック、または早期または同時に行われた臨床前研究および臨床試験の結果から、試験案を修正する必要があるかもしれない |
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許容できない利益/リスクプロファイル、予測不可能なセキュリティ問題、または副作用； |
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候補製品を使用するメリットは証明できませんでした |
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登録遅延による予測不可能なコスト、追加の試験を行うための要件、または我々のCROおよび他の第三者のサービスに関連する費用の増加を含む試験を継続するのに十分な資金が不足している；または |
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政府法規や行政行為の変化は、私たちまたは第三者が規制要件を遵守できなかったか、あるいは臨床試験を継続するのに十分な資金が不足している。 |
そのほか、臨床試験は各種の原因で遅延、一時停止或いは早期終了する可能性があり、臨床サイト、研究者或いは他の第三者が試験方案から外れ、法規と契約の要求に従って試験を行うことができず、及び/或いは脱退試験を行うことができない。例えば、私たちは西北医学センター(“西北”)の臨床調査員に頼って、私たちの第二段階の臨床試験の持続データを提供します。この研究者は我々FREASE−1の首席研究者であり，本研究者やサイトは我々FREESS−1とFREASE−2臨床試験の最高参加者となることが予想される。もし私たちの西北大学あるいはその場所の首席研究員が私たちの試験案あるいは私たちあるいは臨床場所の法規または契約義務から深刻に乖離していれば、私たちの臨床試験は不利な影響を受ける可能性があります.
また、新冠肺炎の大流行による妨害は、このウイルスの現在または未来に出現する任意の変種を含み、私たちが起動、登録、計画中のおよび行われている臨床試験を開始する時にこのような困難や遅延に遭遇する可能性を増加させる可能性がある。臨床試験がわれわれ、このような試験を行う機関のIRBs、そのような試験のためのDSMBやFDA、または同様の外国の規制機関によって一時停止または終了されれば、遅延に遭遇する可能性もある。このような主管部門は、一連の要素のために臨床試験を強制的に一時停止または中止する可能性があり、これらの要素は、監督管理要求または著者らの臨床規程に従って臨床試験、FDAまたは同様の外国の監督機関による臨床試験操作または試験場所の検査を行うことができず、臨床休止、予見できない安全問題または不良副作用を含むことを含む
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予期せぬ深刻な副作用やSUSARが疑われ，例えば最近われわれの自由−1試験で1人の患者が死亡し，薬物使用の利点，政府法規や行政措置の変化，あるいは臨床試験を継続するのに十分な資金が不足している。また、規制要求と政策は変化する可能性があり、私たちはこれらの変化に適応するために臨床試験方案を修正する必要があるかもしれない。修正案は，われわれの臨床試験案をIRBsに再提出して再検査することが要求される可能性があり，臨床試験のコスト，時間，あるいは成功に影響する可能性がある。
我々の前臨床研究および/または臨床試験結果に関連するリスク
臨床前研究或いは早期臨床試験の結果は必ずしも未来の結果を予測できるとは限らない。我々の既存の臨床試験候補製品，およびわれわれが臨床試験に入った任意の他の候補製品は，今後の臨床試験で有利な結果が得られない可能性があり，規制部門の承認を得ない可能性がある。
臨床前研究とLDKTの第2段階試験の成功は、我々が行っているLDKT FCR 001第3段階臨床試験を含む後の臨床試験を確保することはできず、FCR 001または我々が開発可能な任意の他の候補製品の有効性および安全性を証明するのに十分なデータを含む、我々の第2段階試験と一致する結果を生じるであろう。同様に，製薬やバイオテクノロジー業界のいくつかの会社は，我々よりも多くの資源や経験を持つ会社を含め，臨床試験で大きな挫折を経験し，早期の臨床前研究や臨床試験でも有望な結果を見ている。我々の候補製品は早期の臨床前研究あるいは臨床試験で結果を報告したが、これまで、結果は後続の試験で複製されない可能性があり、私たちが行う可能性のある臨床試験が十分な有効性と安全性を証明するかどうかは不明であり、それによって監督部門がFCR 001あるいは私たちが開発した任意の未来の候補製品を承認することにつながる。例えば、私たちの早期臨床データ中の不正確さと私たちの臨床試験方案から外れて、例えば私たちの第二段階の臨床試験は、安全なデータを含むこれらのデータの完全性に影響を与える可能性があり、これらのデータが規制承認を支持する能力に影響を与える可能性がある。さらに、私たちのいくつかの臨床試験端末は、私たちの試験群の特定の集団にも十分な動力がないかもしれない。著者らの第二段階試験は“単腕”試験であり、対照ARMがなく、著者らの研究治療と標準看護治療の比較を可能にする。さらに何かがある, これまで，我々が行っていることや計画中のすべての臨床試験は，すでにあるいはオープンラベル試験になるであろう。これは，患者も研究者も，患者が我々のFCR 001治療または標準看護治療を受けているかどうかを知っていることを意味する。開放ラベル臨床試験は様々な制限を受ける可能性があり，これらの制限は任意の治療効果を誇張する可能性があり，開放ラベル臨床試験の患者は治療を受ける際に知られているからである。オープンラベル臨床試験は“患者偏見”の影響を受ける可能性がある。また，早期臨床研究に選ばれた患者には，通常最も重篤な患者が含まれており，新たな治療法が採用されているにもかかわらず，症状は必ず改善する可能性がある。また，オープンラベル臨床試験は，“調査者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち臨床試験の生理結果を評価·審査する人は，どの患者が治療を受けているかを知り，その知識を知っている場合に治療群の情報をより有利に解釈することが可能である。私たちの計画と行われているすべての臨床試験は開放ラベル用量設計を含むことから、私たちの試験は客観的な評価方法を用いて私たちの主要な終点を測定することができると信じているので、患者や研究者の偏見のいかなる影響を受ける可能性はあまりないが、私たちの試験は副次的な終点患者が報告した結果の測定基準を使用する可能性があり、そして開放ラベル設計がその製品または他の候補製品の未来の臨床試験結果を予測することが可能かどうかは不明であり、私たちは制御された環境で研究を行うか、あるいは客観的な終点のみを使用する場合、私たちはこれらの候補製品に対して開放ラベル臨床試験を行う。また、FCR 001などの同種候補製品の臨床試験から得られた臨床データは、自己候補製品と比較して、いくつかの関連結果指標において同じまたはそれ以上の結果が生じない可能性がある。さらに何かがある, 臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、結果が患者と研究者の偏見の影響を受ける開放ラベル試験において、このようなリスクは増加する可能性があり、多くの会社は彼らの候補製品がこのような試験で満足できると思っているが、依然としてFDA、EMA或いはその他の必要な監督管理機関の許可を得られなかった。
我々のFREE−1試験のような後期臨床試験では、類似または有利な安全性または有効性の結果が生じていなければ、規制部門から任意の候補製品を承認する能力は悪影響を受ける可能性がある。私たちが規制部門が私たちの任意の候補製品の発売承認を申請するのに十分なデータがあると信じていても、これまで、移植臓器免疫寛容を誘導したり、自己免疫疾患で自己耐性を回復させる治療法は承認されておらず、FDAや他の規制機関は私たちの解釈に同意しない可能性があり、私たちの候補製品の規制承認を支援するための追加の臨床試験を要求するかもしれない。我々の計画および将来の臨床前および臨床活動および研究において、関連する規制機関の要求を満たすのに十分な結果を得ることができなければ、任意の潜在的候補製品の開発スケジュールおよび規制承認および商業化の将来性、ならびに対応する私たちの業務および財務見通しは、重大な悪影響を受けるであろう。
私たちは時々監督機関と共有した臨床試験の一時、“頂線”或いは初歩データはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、監査と検証手続きの制限を受ける可能性があり、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
私たちは時々臨床の最新状況を発表したり、監督機関と共有したりする予定です 臨時の“頂線”或いは著者らの臨床試験の初歩的なデータは、当時利用可能なデータの初歩的な分析に基づいている。臨床前開発試験や早期臨床試験の結果はその後の臨床試験の成功を予測できない可能性があり，臨床試験の中期結果も最終結果を予測できるとは限らない。例えば，2022年6月，FREE−1ステージ3臨床試験の中期結果を発表した
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上位7名の服薬患者の治療効果と安全性データは限られている。この試験はまだ初期段階にあり、後続の患者の追加データまたは最初の7人の患者の追加データは、有効性、安全性、または目標参加度の点で比較または肯定できない可能性がある。例えば，2022年10月に最初の7名の患者のうち1名が2022年6月にGvHD症状を経験し，治療が有効で軽快し，そのうちの1人がIV級GvHDで入院し，重篤な感染を伴い，呼吸や腎不全をきたし，最終的に死亡したことを報告した。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその候補製品のマーケティング許可を得られなかった。特定の実験に関するデータをより網羅的に審査すると，これらのデータや関連する調査結果や結論が変化する可能性がある。私たちはまた、中期、“トップライン”、または予備データ分析の一部として、私たちがすべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれない、仮説、推定、計算、および結論を出すつもりだ。
したがって、追加のデータが受信され、十分に評価されると、私たちの報告の主要または予備結果は、同じ試験の将来の結果とは異なる可能性があり、または異なる結論または考慮要因が、これらの結果を合格させる可能性がある。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。初期データまたは“トップライン”データはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前発表した予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、中期、“トップライン”、および予備データを慎重に見るべきである。初歩的、“トップライン”あるいは中間データと最終データとの間の不利な差異は、監督部門の適用データの影響を受ける任意の候補製品の承認に影響を与え、その将来性に重大な損害を与える可能性がある。
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、および私たちの全体的な業務に影響を与える可能性がある。さらに、私たちが開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、一般に、広範な情報に基づいており、他の人は、私たちが決定した重大な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性があり、私たちが開示しないことを決定した任意の情報は、最終的には、特定の候補製品または私たちの業務に関する将来の決定、結論、観点、活動、または他の側面に対して重要な意味を有すると考えられるかもしれない。もし私たちが報告した臨床最新データや一時的な“トップライン”または予備データが実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちの候補製品、私たちの業務、運営結果、将来性、または財務状況が承認され、それを商業化する能力が損なわれる可能性がある。
潜在的副作用に関連するリスクと我々候補製品の安全性と有効性
私たちの候補製品または関連する調整方案または治療方案は、不良副作用または他の特性を引き起こす可能性があり、その規制承認を延期または阻止し、承認されたラベルの商業イメージを制限するか、または規制承認後に重大な負の結果を招く可能性がある。
私たちの候補製品または関連する調整レジメンまたは治療レジメンによって引き起こされる副作用または進行のリスクは、私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止をもたらす可能性があり、より厳しいラベルまたはFDAまたは他の同様の外国規制機関の規制承認遅延または拒否をもたらす可能性がある。私たちが臨床試験で遭遇する可能性のある安全や毒性の問題のため、マーケティングの任意の候補製品の承認を得ることができないかもしれません。これは私たちが収入を作ったり、利益を達成することを阻止するかもしれません。我々の実験結果は，許容できない重症度や副作用発生率，あるいは副作用が候補製品のメリットを超えている可能性がある。これらの副作用は、既知の副作用または安全リスクを含む可能性があり、我々の臨床試験では、HSCTとLDKTの併用は、これらの副作用または安全リスクを悪化させる。この場合、私たちの実験は延期、一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応を承認する候補製品のさらなる開発を停止または拒否するように命令するかもしれない。また私たちの製品開発計画では, FDAなどの外国規制機関審査チームは変化する可能性があり、新しい機関員は、私たちが開発した任意の候補製品のリスク-収益プロファイルを見ることができるかもしれませんが、これは従来の機関審査チームとは異なります。FCR 001または将来開発される可能性のある任意の候補製品の任意の負の観点は、FDAまたは同様の外国の規制機関に追加の臨床試験を要求する可能性があり、または行われている任意のまたは将来の臨床試験のためのより煩雑な臨床試験設計を要求する可能性がある。薬物に関連する副作用は、患者募集または被験者が試験を完了する能力に影響を与えるか、または潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性がある。また，我々がこれまで収集してきた安全発見要約に注目しているにもかかわらず，我々が促進したAllo−HSCT療法を受けたいくつかの患者は，我々の候補製品を受け入れた他の患者よりも頻繁または深刻に副作用が出現する可能性があり，より多くの臨床研究を行い，我々の患者集団および重点適応における候補製品の安全性をより網羅的に理解する予定である。さらに、我々または他の人は、任意の長期追跡観察期間内、例えば、我々のFCR 001試験および以前にLDKTで行われたFCR 001試験に関連する副作用を含む、我々の製品によって引き起こされる副作用を後で発見することができる。
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特に、LDKTとHSCTはいくつかの既知の潜在的な術後合併症に関連し、これらの合併症は移植後数週間或いは数ケ月に出現する可能性があり、ある患者群ではもっとよく見られるかもしれない。例えば，HSCT治療を受けた遺伝性代謝性疾患患者のうち，20%までの患者が初回植え込み失敗を経験し，死亡を含めた重篤な合併症をきたしている。移植片対宿主病も同種造血幹細胞移植後の死亡の約10%を占めている。2022年6月，われわれのFREE−1臨床試験では，低レベル急性GvHD 3例を報告し，全例治療に反応し解決した。AGvHD患者3名のうち1人はその後中等度慢性GvHDと診断され，2022年6月更新時にも治療に反応した。2022年10月、慢性移植片対宿主病と診断された患者の死亡を報告した。患者はIV級GvHDで入院し、深刻な感染を伴い、呼吸と腎不全を招き、最終的に死亡した。このイベントは、予め指定された一時停止要求および自由DMCの審査をトリガする。彼らがこの事件を審査した後、DMCは試験登録と投与量が継続できることを確定した。私たちはまたこの事件とDMCの提案をFDAに報告した。
もし私たちの任意の候補製品の開発中にこれらまたは他の深刻な有害事象、不良副作用、または予期しない特徴が発見された場合、これらの合併症が我々の研究治療に関連しているかどうかを決定することは困難である可能性があり、これらの候補製品のさらなる臨床開発を制限、延期または放棄する必要があるかもしれない。たとえ、これらのイベント、影響または特徴がHSCT、LDKTまたは関連プログラムの一般的な結果であっても、我々の候補製品によって直接または特定によって引き起こされるか、または進行するのではない。臨床試験で承認された方案に基づいて、すべての深刻な不良事件或いは予期しない副作用を持続的にモニタリングする。もし深刻な有害事象が私たちの候補製品によって直接または具体的に引き起こされるか、または加重されると判断された場合、私たちはいくつかの予め指定された停止要求を含む試験方案の要求に従い、私たちのdsMBに試験継続に関する提案を提出する時にすべての利用可能な臨床データを検討するように要求する。しかし、試験場所では、私たちの臨床試験の任意の長期追跡期間内、将来の臨床試験を行っている間、または私たちが得る可能性のある任意の製品の承認後を含む、我々の臨床試験計画を有効に実行できない可能性がある。また，HSCTは癌リスクの増加に関与している。リスク増加の可能な原因の一つは全身照射と清髄コンディショニング方案に使用されている大量の化学療法である。非清髄性調節レジメンはこのような増加リスクの回避に役立つ可能性があると信じているが，非清髄性調節後に臨床試験で易化異遺伝子造血幹細胞移植治療を受けた患者は移植後に癌を発症する。例えば患者や生涯喫煙者は, われわれの第二段階臨床試験では，非小細胞肺癌はHSCT後約4年後に発生した。
また、もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得て、私たちまたは他の人が後にこのような製品による不良副作用や悪化のリスクを発見すれば、多くの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある。例えば、FDAは、そのような候補製品を使用した治療の利点が各潜在的患者のリスクよりも大きいことを保証するために、リスク評価および緩和戦略(“REMS”)を採用することを要求することができ、医療従事者とのコミュニケーション計画、患者教育、広範な患者監視または分配システムおよびプロセスが含まれる可能性があり、これらのシステムおよびプロセスは、高度に制御され、制限性が強く、コストが業界の典型的なプロセスよりも高い。もし私たちまたは私たちの協力者が後に、私たちが単独でまたは協力者と開発した任意の製品による副作用を発見した場合、私たちまたは私たちの協力者はまた、患者教育、医療専門家認証、または特定の監視のようなREMSを採用するか、同様の行動に参加することを要求されるかもしれない。他の潜在的な否定的な結果には
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私たちは製品の販売を一時停止させたり、製品を市場から除去することを決定したりすることができます |
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規制部門は製品の承認を撤回または変更することができる |
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規制当局は、ラベルに警告を追加すること、または追加の安全報告がある選択的専門センターに入ることを制限することを要求し、これらのセンターに地理的に近接して全体的または部分的な治療を行うことを患者に要求する可能性がある |
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私たちは患者のためにその製品のリスクを概説したり、発売後の研究を行うための薬物ガイドラインの作成を要求されるかもしれない |
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私たちは製品の管理方法を変えることを要求されるかもしれない |
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私たちは罰金、禁止、または刑事または民事処罰を受けたり、被験者または患者への傷害によって起訴され、責任を負う可能性があります |
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製品の競争力は低下するかもしれないし、私たちの名声は影響を受けるかもしれない。 |
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これらの事件のいずれも、私たちの候補製品の使用を減少させるか、または他の方法でその商業成功を制限し、影響を受けた候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止または維持する可能性がある(適用される規制機関の承認が得られれば)。
我々の候補製品の臨床試験がFDAや米国以外の同様の規制機関に満足させる安全性および有効性を証明できなかった場合、または積極的な結果が生じなければ、そのような候補製品の開発および商業化を完了する過程で追加コストが生じたり、遅延が生じたり、最終的には達成できない可能性がある。
規制部門の許可を得て私たちの候補製品を販売する前に、これらの候補製品の人体上の安全性と有効性を証明するために、広範な臨床試験を行わなければならない。臨床試験費用が高く，設計と実施が困難であり，完成まで数年かかる可能性があり，結果も確定していない。臨床前と早期臨床試験データがあるにもかかわらず、任意の候補製品は更なる開発のどの段階でも意外に失敗する可能性がある。候補製品の歴史的失敗率は高い。臨床前研究と早期臨床試験の結果は後の臨床試験の成功を予測できない可能性があり、臨床試験の中期結果も必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。われわれの臨床試験が計画通りに完了しても，彼らの結果がわれわれの提案した適応を支持しているかどうかは特定できない。特に，我々はすでにLDKTでFCR 001の第2段階実験を行った.われわれの最初のLDKT第二段階試験で示したように，びまん性全身性硬化症や亡きドナー腎臓移植を含めて，FCR 001がその後計画された臨床試験で機能するかどうかは不明である。さらに、もし私たちの臨床結果が成功しなければ、候補製品の臨床試験を終了し、その候補製品の任意のさらなる研究または研究を放棄するかもしれない。我々の臨床試験のいかなる遅延または終了も遅延し、FDAへの任意のBLASの提出を阻止し、最終的に候補製品を商業化し、製品収入を創出する能力に影響を与える可能性がある。
併用治療に関連するリスク
我々は，FCR 001を開発し，将来の候補製品を開発し，他の適応に応用し，他の療法と組み合わせて使用することが可能であり，より多くのリスクに直面するであろう。併用療法および他の適応は、追加の複雑性およびリスクに関連し、私たちの計画の停滞または失敗を遅らせるか、または失敗する可能性があり、このような計画を開発するのはよりコストが高く、規制部門の承認を得るのにより長い時間がかかり、予期しない有害事象に関連する可能性があるかもしれない。
FCR 001を開発し，将来の候補製品を開発し，非清髄性調節と関連調節薬と組み合わせて使用する予定であり，われわれのLDKT試験では標準看護免疫抑制療法を受けた患者にFCR 001を使用する。併用療法の臨床開発と商業化は追加の複雑性とリスクに関連し、薬物-薬物相互作用、用量選択、予期しない不良事件、臨床設計と監督機関の許可及び患者提唱団体の治療開発ネットワークを含むがこれらに限定されない。他の既存療法と組み合わせて使用するために開発された任意の候補製品が市販承認または商業化されていても、FDAまたは同様の外国規制機関が、私たちの候補製品と併用する治療法の承認を取り消す可能性があるか、またはこれらの既存療法が安全性、有効性、製造、または供給問題に生じる可能性があるリスクを負い続ける。併用療法の開発および商業化の追加の複雑さおよびリスクを管理することができない場合、FCR 001または任意の他の現在または将来の候補製品の開発は、延期され、一時停止され、または他の方法で承認または維持されず、あまり成功しない可能性がある。
著者らはまた、実体臓器移植、深刻な自己免疫疾患、および他の以前に観察されたallo-HSCTに潜在的な臨床的利益を提供する重篤な疾患を含む、多くの異なる適応にFCR 001または関連する候補製品を開発する予定である。適応によって、患者は各種の異なる合併症を表現する可能性があり、多かれ少なかれ著者らの調整方案の影響を受けやすい可能性があり、短期或いは長期内に多かれ少なかれある深刻な不良事件或いは合併症が発生しやすい可能性があり、癌、感染、血液の乱れとその他の生命に危害を及ぼす情況を含む。これらの状況や合併症がわれわれの臨床試験に関与する患者に影響を与える場合、これらの有害事象や合併症が原始的または潜在的な状況に関連しているかどうか、または我々が促進する同種造血幹細胞移植治療に関連しているかどうかを決定することは困難であるかどうかを決定することは困難であるかもしれない。我々の実験は比較的少ない患者を募集することを考慮して、少量の重篤な有害事象または重篤な合併症であっても、我々の1つまたは複数の目標適応候補製品の開発遅延または停止をもたらす可能性がある。
規制事項と承認に関するリスク
私たちの候補製品は新しい治療方法を代表して、もっと厳格な監督審査を招く可能性があります。われわれの易化異遺伝子造血幹細胞移植療法に適した規制環境は厳しく，複雑，不確実であり，変化する可能性がある。
我々の単用量細胞療法は非清髄性条件作用、我々の研究におけるFCR 001製品と幹細胞移植に向けた治療案の新しい組み合わせを代表していることを考慮して、私たちの候補製品の開発と商業化は私たちを受けさせた
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いくつかの挑戦は、FDAと他の監督管理機関の監督管理許可を得ることを含み、これらの機関は幹細胞療法の開発と商業化を監督する上で経験が限られている。
細胞治療製品開発を管理する監督管理要求は常に変化し、将来も変化し続ける可能性がある。FDAは2016年、細胞療法と関連製品の審査を統合し、その審査についてCBERに提案するために、生物製品評価·研究センター(CBER)内に組織·高度療法オフィス(OTAT)を設立した。2022年9月、FDAはOTATを治療製品オフィス(“OTP”)に変更し、OTPを“スーパーオフィス”に向上させ、日々増加する細胞および遺伝子治療仕事量を満たすことを発表した。さらに、細胞治療候補製品の臨床試験において他の人が発生する深刻な有害事象または進展は、FDAまたは他の規制機関が私たちの臨床試験を開始することをもたらすか、または他の方法で私たちの任意の候補製品に対する承認要求を変更する可能性がある。FDAは個別の細胞治療プログラムを継続できるかどうかを決定しているにもかかわらず，他の審査機関の審査過程や決定は臨床試験の開始を阻害または延期する可能性があり，たとえFDAがこの試験を審査して起動を許可したとしても。細胞療法の分野で行われている他の臨床前研究または臨床試験の不利な発展は、FDA、EMA、および他の規制機関が、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の承認要求を修正したり、細胞療法の製品の使用を制限したりする可能性があり、いずれの場合も、私たちの業務を損なう可能性がある。そのほか、FDA、EMAと他の監督機関の臨床試験要求、及びこれらの監督機関が候補製品の安全性と有効性を決定するための基準は、タイプ、複雑性と意外性によって大きく異なる, 潜在的な製品の期待される用途や市場です我々のような候補製品の規制承認プロセスは、他のより有名またはより広く研究されている医薬品または他の製品の候補製品よりも高価であり、時間がかかる可能性がある。また，新たな終点や新しい方法の臨床経験がほとんどない状況のために新たな潜在的治療法を開発しているため，FDA，EMAや他の規制機関は臨床試験終点を考慮して臨床的に意義のある結果を提供するリスクが増加する可能性があり，それによる臨床データや結果の分析が困難である可能性がある。例えば，我々が行っているLDKT FCR 001第3段階試験では，長期免疫寛容の代替マーカーとして移植受容体キメラを利用している。私たちはこれが副次的な終点だと評価しているが、それはまだFDA、EMA、または他の規制機関の検証を得ていないので、これらの機関はそのような終点を拒否したり、私たちとは違う意味を説明したりするかもしれない。既存または将来の条例または立法を管理する管理機関は、細胞療法を使用する製品のタイムリーまたは技術的または商業的に実行可能な条件下での生産および販売を許可してはならない。さらに、規制行動または個人訴訟は、私たちの研究計画や最終製品の商業化に費用、遅延、または他の障害をもたらす可能性がある。
資金不足や世界的な健康問題によるFDAや他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の採用、保留、配置の能力を阻害する可能性があり、あるいは新製品や修正された製品のタイムリーまたは開発、承認、商業化を他の方法で阻止することは、私たちの業務にマイナスの影響を与える可能性がある。
FDAが新製品を審査および承認する能力は、政府予算および資金レベル、法律、法規および政策の変化、FDAのキーパーソンの雇用および保留、ユーザ費用の支払いを受ける能力、およびFDAが通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また，他の研究開発活動を援助する政府機関への政府の援助は政治過程の影響を受けており，この過程は本質的に不安定で予測不可能である。FDAおよび他の機関の中断は、生物製品または承認された生物製品の修正が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性もあり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすであろう。例えば、米国政府は何度か閉鎖されており、FDAなどのある規制機関はFDAの重要な従業員を休暇にし、重要な活動を停止せざるを得ない。
新冠肺炎の流行に対応するため、米国食品薬品監督管理局は2020年3月10日、現地、国、国際条件が許可された場合、外国製造施設の大部分の検査を延期しようとしていると発表した。2020年3月以来、国内外の検査が基本的に保留された時、FDAは常規のモニタリング、生物研究モニタリングと審査前検査を含む大流行前の検査活動の回復に努力してきた。FDAが承認を得るために検査を行う必要があると判断し、旅行制限のために審査期間内に検査を完了することができない場合、FDAは、遠隔相互作用評価が不十分であると考えており、機関は、場合によっては、検査が完了するまで、申請に完全な返信または行動を延期することを意図していることを示している。米国以外の規制機関は、進行中の新冠肺炎の大流行に対応するために、類似した制限や他の政策措置をとる可能性があり、規制活動に遅延が生じる可能性がある。新冠肺炎突発公共衛生事件の期間中、アメリカ食品薬品監督管理局はその申請に対する規定検査を完成できなかったため、多くの会社は完全な回復状を受け取ることを発表した。
私たちは、FCR 001の孤児薬指定を維持することができないか、または将来の候補製品のための孤児薬指定を得ることができないか、または孤児薬物指定に関連する利点を獲得し、維持することができないかもしれない。
米国やヨーロッパを含むいくつかの管轄地域の規制機関は、比較的少ない患者集団に対する薬物または療法を孤児薬として指定する可能性がある。孤児医薬品法によれば、1つの製品がまれな疾患または疾患を治療することを意図している場合、FDAは、その製品を孤児薬として指定することができ、この疾患または疾患は、通常、年間20万人未満の患者数と定義される
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アメリカにいます。EUでは、この病気の罹患率は万分の5を超えてはいけない。FDAは、慢性免疫抑制を必要とすることなく、LDKTを受けた患者の臓器拒絶反応を予防するためのFCR 001孤児薬の指定を許可している。孤児薬物を指定することは薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において薬物にいかなる利点をもたらすこともない。
孤児薬物指定製品がFDAから取得され、その後、このような指定された疾患を有する特定の活性成分に対するFDAの最初の承認が得られた場合、この製品は、孤児製品の排他性を得る権利があり、これは、FDAがBLAを含み、同じ適応で同じ生物を販売する他の出願を7年以内に承認しない可能性があることを意味する。限定された場合でなければ、孤児製品に対して排他的な製品の臨床的利点を示すように、またはFDAは、指定された製品の疾患または状態を有する患者の需要を満たすために十分な数の孤児製品の供給を確保することができることを証明していないことをFDAが発見する。私たちまたは私たちの協力者が候補製品の孤児の称号を得ても、薬品開発に関連する不確実性のため、特定の孤児適応マーケティングの許可を得た最初の会社ではないかもしれません。排他的な範囲は任意の承認された適応の範囲に限られ，孤児が指定した範囲が承認された適応よりも広い場合である.さらに、私たちまたは私たちの協力者が孤立指定適応よりも広い適応の承認を求める場合、独占営業権は制限される可能性があり、FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者がまれな疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を保証できない場合、独占営業権が失われる可能性がある。また，1つの製品が孤児薬の排他性を獲得しても，この排他性は異なる活性部分を有する異なる薬物が同じ条件で許可されることができるため，競合から製品を効率的に保護することができない可能性がある。孤児の薬が承認された後も, FDAが、同じ活性部分を有する製品がより安全で、より有効であると結論した場合、または患者ケアに大きな貢献がある場合、FDAはその後、同じ活性部分を有する製品を同じ疾患のために承認することができる。さらに、もし私たちまたは私たちの協力者が十分な製品供給を生産できなければ、FDAは孤児排他性を放棄することができる。FDAは孤児薬物法とその規制と政策をさらに再評価するかもしれない。FDAがいつ、どのように孤児薬の法規や政策を変えるかどうかもわかりませんし、どのような変化が私たちの業務に影響を与える可能性があるかどうかもわかりません。FDAがその孤児の薬物法規や政策に変化する可能性があることによって、私たちの業務は悪影響を受ける可能性がある。
同様に，ヨーロッパでは，(EC)第141/2000条例第3条に基づき，薬品は孤児に指定されることができる。これは、生命を危険にさらしたり、長期的に虚弱な状況を危険にさらすために設計された製品に適用され、または(1)申請が行われた場合、このような状況は、EUの10，000人当たり5人以下に影響を与え、または(2)その製品に孤児身分によるメリットがなければ、必要な投資が合理的であることを証明するためにEUで十分な見返りを生じる可能性が低い。また，EUで孤児の称号を得るためには，このような疾患を満足できる診断，予防または治療方法がないことを証明する必要があり，あるいは，そのような方法があれば，製品はこのような疾患の影響を受けている人に大きなメリットを与えるであろう。EUでは、孤児医薬製品は費用の低減や費用の免除などの財政奨励を受ける資格があり、申請者は具体的な監督援助と科学的な提案から利益を得ることができる。EUで孤児に指定された製品は10年間の市場排他性を得ることができ，その間，同じ適応の類似医薬製品は市場に投入されてはならない。孤児製品はまたEUの小児科研究で追加的な2年間の市場排他性を得ることができる。しかし、5年目の終了時に、製品が指定された孤児の基準を満たしていないと判断された場合、例えば、製品の利益が十分に高く、市場排他性を維持するのが合理的であることを証明するのに十分でない場合、10年間の市場排他性は6年に減少することができる。さらに、以下の場合、同じ適応の類似製品にマーケティング許可を随時付与することができる
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第2の出願人は、その製品は類似しているが、より安全で、より効果的であり、または臨床的に優れていることを証明することができる |
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第一の出願人は、第二の孤児医薬品出願に同意する；又は |
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一番目の申請者たちは十分な孤児薬を提供することができない。 |
このような指定された候補製品を求める孤児薬物指定を取得または維持していなければ、このような候補製品から収入を達成する能力を制限することができるかもしれない。
FCR 001のターゲット患者群の発症率および流行率は、推定および第三者源に基づく。FCR 001または私たちの他の候補製品の市場機会が私たちが推定したものよりも小さい場合、または私たちが得た任意の承認が患者集団のより狭い定義に基づいている場合、私たちの収入および利益を達成する能力は実質的な悪影響を受ける可能性がある。
著者らは定期的に各種の第三者源と内部から発生した分析に基づいて、ターゲット患者群の発病率と流行率を推定した。これらの推定は不正確であるか、または不正確なデータに基づいている可能性がある。例えば、任意の特定の適応において、FCR 001の潜在的な市場機会総数は、医学界および患者のFCR 001に対する受容の程度、薬品の定価、および精算状況に依存する。潜在市場の患者数は予想を下回る可能性があり，患者はFCR 001の治療を受けられないか，あるいは新しい患者がますます多くなる可能性がある
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識別や取得は困難であり、これらすべては、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を深刻に損なう可能性があります。
LDKT FCR 001の再生医学高度療法(RMAT)の称号を得た。この指定は必ずしもより速い開発や規制審査や承認過程を招くとは限らず、FCR 001が上場承認される可能性が高まるとは限らない。
慢性免疫抑制を必要とすることなく，LDKTを受けた患者における臓器拒絶を予防するために，FDAからFCR 001のRMAT指定を得ている。1つの会社は、その候補製品のRMAT認証を要求することができ、この製品が以下の基準に適合する場合、認証を付与することができる：(1)細胞療法、治療用組織工学製品、ヒト細胞および組織製品、またはこれらの療法または製品を使用する任意の組み合わせ製品である；(2)深刻または生命に危険な疾患または状態を治療、修正、逆転または治癒することを目的としている；および(3)このような疾患または状態が満たされていない医療需要を解決する可能性があることを予備的な臨床証拠が示す。RMATの指定は、FDAとより頻繁に会議を開いて候補製品の開発計画を検討すること、および潜在的なスクロール審査および優先審査の資格を含む潜在的な利点を提供する。RMAT認証が付与された製品も、長期的な臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替物または中間終点に基づいて、または承認後により多くの場所に拡大し、加速的な承認を得ることを含む、大量の場所から取得されたデータに依存する資格がある。加速的承認を得たRMAT指定製品は、臨床証拠、臨床研究、患者登録または他の真の証拠源(例えば、電子健康記録)を提出することによって、より大きな検証性データセットを収集することによって、または治療を承認する前に、そのような治療を受けたすべての患者を承認後に監視することによって、その承認後の要求を満たすことができる。
RMAT指定は、製品承認の基準を変更しないし、そのような指定または資格が迅速な審査または承認をもたらすか、または承認された指示がRMAT指定によってカバーされる指示よりも小さくないことを保証することもできない。また，臨床データの出現に伴い資格基準を満たさなくなると，RMATの指定が取り消される可能性がある。
私たちのどの候補製品も米国でFDAの承認を得られないかもしれません。たとえ私たちが承認されても、私たちはいかなる他の司法管轄区域でも承認されたり、私たちの任意の候補製品を商業化したりすることはありません。これは、私たちがすべての市場潜在力を達成する能力を制限することになります。
米国の法規を除いて、EU、多くのアジア諸国、その他の司法管轄区域で私たちの候補製品をマーケティングし、販売するためには、単独の規制承認を得て、臨床と製造の観点から多くの異なる規制要求を遵守しなければならない。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストと検証、および追加の行政審査期間が含まれる可能性がある。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得る時間とは大きく異なる可能性がある。米国以外の規制承認手続きには、通常、FDA承認の取得に関するすべてのリスクが含まれる。一国で受けた臨床試験は他の国の規制機関に受け入れられないかもしれない。また、米国以外の多くの国は、製品がその国での販売を許可される前に、精算承認を受けなければならないことを要求している。特定の国/地域で販売が許可された候補製品は、その国/地域で精算承認を受けない可能性がある。私たちはもしあれば、アメリカ以外の規制機関や支払人当局の承認をタイムリーに得ることができないかもしれない。FDAの承認は、他国又は管轄区域の監督機関又は支払人当局の承認を確保するものではなく、米国以外の1つの規制機関又は支払人当局の承認は、他の国又は司法管区の規制機関又はFDAの承認を確保しない。私たちは規制承認を申請できないかもしれないし、どの市場でも私たちの製品を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれない。もし私たちの候補製品がEU、アジアまたは他の地域の規制機関や支払人当局の承認を得ることができなければ, その候補製品の商業的な見通しは著しく弱まるかもしれない。私たちは国際市場を含めてどの司法管轄区でも候補製品の販売を承認しておらず、国際市場で規制承認を受けた経験もありません。もし私たちが国際市場の規制要求を遵守できなかったり、必要な承認を得られなかったり、あるいは国際市場の規制承認が延期された場合、私たちの目標市場は減少し、私たちの製品のすべての市場潜在力を達成する能力は達成できないだろう。
私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、私たちは広範な持続的な規制要件と持続的な規制審査に直面し、これは多くの追加費用を招く可能性があり、私たちの製品は未来の開発と規制困難に直面する可能性がある。
私たちが候補製品の監督管理許可を得ても、それはFDAと同様の外国監督管理機関の持続的な要求を受け、これらの監督管理機関は安全と他の発売後の情報の製造、品質管理、更なる開発、ラベル、包装、貯蔵、流通、不良事件報告、安全監視、輸出入、広告、販売促進、記録と報告を管理する。これらの要件は、安全および他の上場後の情報および報告の提出、機関登録および製品の発売、ならびに私たちおよび/または任意の未来の契約製造組織(“CMO”)およびCROが私たちに対して行った任意の承認後臨床試験の持続的適合性を含む。どんな製品の安全状況も続くだろう
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承認された後、FDAと似たような外国の規制機関によって密接に監視される。FDAまたは同様の外国規制機関が、私たちの任意の候補製品を承認した後に新しいセキュリティ情報を認識した場合、彼らは、ラベルの変更またはREMSの確立、製品の指示用途またはマーケティングに重大な制限を加えるか、またはコストの高い可能性のある承認後の研究または発売後の監督に持続的な要求を加えることができるかもしれない。
そのほか、細胞療法メーカー及びその施設はFDAと他の監督機関の初歩と持続的な審査と定期検査を受けて、現在の良好な製造規範(“cGMP”)、良好な臨床規範(“GCP”)、現在の良好な組織規範(“CGTP”)とその他の法規に符合することを確保しなければならない。いくつかの商業処方および生物製品の場合、製造業者およびサプライチェーンに関連する他の当事者はまた、流通チェーン要件を満たし、製品を追跡および追跡するための電子的、相互運用可能なシステムを確立し、偽、移転、盗難、および意図的に混合された他の製品、または米国で流通するのに適していない他の製品をFDAに通報しなければならない。もし私たちまたは監督管理機関が、ある製品に以前に未知の問題、例えば意外な深刻性や頻度の不良事件、またはその製品の製造施設に問題があることを発見した場合、監督管理機関は、製品のリコールを要求するか、市場から製品を撤回するか、または生産を一時停止することを含む、製品、製造施設、または私たちに制限を加える可能性がある。もし私たち、私たちの候補製品、あるいは私たちの候補製品の製造施設が適用される規制要求を守らなければ、規制機関はできます
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警告状や無題状を出した者 |
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宣伝材料を強制的に修正するか、医療従事者に訂正情報を提供することを要求するか、またはそのような製品のラベルやマーケティングを他の制限することを要求する |
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様々な罰金の適用、検査費用の精算、具体的な行動に必要な満期日、規定を遵守していないことに対する処罰を含む同意法令の締結を要求します |
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禁止令を求めたり、民事または刑事罰や罰金を科したり |
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規制承認の一時停止、撤回、修正 |
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臨床試験を一時停止したり修正したりします |
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処理すべき申請の承認または私たちが提出した申請の追加を拒否する； |
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費用の高い新しい製造要件を含む、一時停止またはサービスに制限を加えること；または |
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製品を差し押さえたり差し押さえたりして、製品の輸出入を許可することを拒否したり、製品のリコールを開始することを要求します。 |
上記のいずれの事件や処罰の発生も、製品を商業化することに成功する能力を抑制することができる。
米国で承認された任意の候補製品の広告および販売促進活動は、FDA、米国連邦貿易委員会、司法省(DoJ)、米国衛生·公衆サービス部(HHS)監察長事務室(OIG)、州総検事長、米国議会議員、国民の厳しい審査を受ける。さらに、米国国外で承認された候補製品の広告および普及は、比較可能な外国の実体および利害関係者の厳しい審査を受ける。FDAまたは同様の外国機関の実行書、調査および調査、ならびに民事および刑事制裁を受けるための、許可されていないまたはラベル外での私たちの製品の宣伝のための実際または宣伝されていると言われている違反を含む。ラベルや宣伝要求を守らないと実際または言われている行為は、罰金、警告状、医療従事者への強制的な訂正情報の提供、禁止または民事または刑事罰を招く可能性がある。
FDAおよび他の規制機関の政策は変更される可能性があり、追加の政府法規が公布され、現在または将来の候補製品の規制承認を阻止、制限、または延期する可能性がある。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化や新しい要求や政策の採用に緩やかに適応できない場合、あるいは私たちがコンプライアンスを維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失うかもしれない。私たちの不遵守やどんな未来も
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法規違反要求は、安全モニタリング或いは薬物警戒、及び小児科人のための製品開発に関する要求を含み、重大な経済処罰を招く可能性もある。
医療立法と改革に関するリスク
顧客、第三者支払者、医師、医療保健提供者との関係は、刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、利益減少に直面する可能性がある反リベート、詐欺、乱用、および他の法律法規の制約を受けることになります。
医療提供者、医師、第三者支払者は、私たちが規制部門の承認を得た任意の候補製品の推薦と処方において主な役割を果たすだろう。医師、病院と第三者支払人は追加の前期コストと訓練を必要とする新製品、技術と治療実践を採用する上でよく行動が遅い。さらに、第三者支払者は、私たちの製品を使用した後に必要な長期的な後続評価に保険を提供したり、十分な補償を提供したりしない可能性がある。患者は通常、患者が治療に関連するコストの全部または一部を精算するために第三者支払者に依存するので、保険を提供し、私たちの候補製品の大きなコストを支払うのに十分でない限り、私たちの候補製品を使用することは不可能である。政府医療保健計画(例えば連邦医療保険や医療補助)や商業支払者の十分なカバーと精算は新製品の受容度に重要である。新たに承認された製品の保険カバー範囲や精算に関する不確実性も大きく，カバー範囲はFDAや同様の外国規制機関が薬物を承認する目的よりも限られている可能性がある。米国では，新薬精算に関する主な決定は通常医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)によって行われ，このセンターは米国衛生·公衆サービス部(HHS)の一機関である。CMSは新薬がどの程度連邦医療保険の下でカバーと精算されるかを決定し、個人支払者はよくCMSに大きく従う。支払者が精算を決定する際に考慮する要因は，製品が(I)支払者の健康計画下での保険給付に基づいているかどうか，(Ii)安全である, (Iii)特定の患者に適している；(Iv)費用効果に適合している；および(V)実験的性質でも研究的性質でもない。
我々の候補製品は従来療法の商品コストよりも高く，長期的な後続評価が必要となる可能性があるため，カバー範囲や販売率は利益を達成するのに十分ではない可能性が高い可能性がある。これらや他の要因から，病院，医師，支払者はこのような新しい療法の利点をそのコストを超えないか，あるいは超えないかを決定する可能性がある。私たちの現在と未来の第三者支払者と顧客との手配は、広範に適用される連邦と様々な州の詐欺と乱用、その他の医療法律と法規に直面するかもしれません。これらの法律と法規は、私たちの研究、マーケティング、販売、流通の私たちの製品の業務または財務配置と関係を制限するかもしれません。製薬会社としては、医療サービスの転転を制御したり、Medicare、Medicaid、または他の第三者支払者に直接課金することはありませんが、詐欺や乱用、および患者の権利に関する連邦および州医療法律法規は現在も将来も私たちの業務に適用されています。適用される連邦と州医療法律と法規によると、私たちの運営能力に影響を与える可能性のある制限は含まれていますが、これらに限定されません
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連邦医療保険反減税法規は、他の事項に加えて、個人および実体が直接または間接的に、現金または実物の形態で現金または実物の形態で請求、提供、受け入れ、支払いまたは報酬を要求することを禁止し、個人の推薦または購入、レンタル、注文、手配、または推薦を誘導または奨励し、任意の商品、施設、物品またはサービスを推薦し、これらの商品、施設、物品またはサービスは、連邦医療保険および医療補助計画などに従って全部または一部の費用を支払うことができる。個人や実体は連邦反リベート法規を実際に知る必要はなく、この法規に違反する具体的な意図を持つ必要もなく違反を実施することができる。違反は民事と刑事罰金に処せられ、違反ごとに処罰され、最高3倍の報酬、監禁、そして政府医療計画から除外される。また、政府は、連邦虚偽申告法または連邦民事罰金の目的に基づいて、連邦反リベート法規違反による物品やサービスのクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成することを含むと断言できる。この法規は、一方は薬品製造業者であり、他方は処方者、購入者、処方管理人の間の手配に適用されると解釈される |
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“虚偽申告法”および“民事金銭処罰法”を含む連邦民事および刑事虚偽申告法は、他の事項に加えて、個人または実体が虚偽または詐欺的クレームの提出を意図的にまたは提出することを禁止し、Medicare、Medicaidまたは他の連邦医療保健計画への支払いまたは承認を要求し、虚偽記録または陳述の使用を意図的に作成、使用または誘導し、連邦政府に金銭または財産を支払う虚偽または詐欺的クレームまたは義務を支払うことに対して重要な意味を持ち、または故意に金銭または財産を連邦政府に支払う義務を回避または不当に回避または減少または隠蔽する。虚偽請求法によると、メーカーが政府支払人に直接クレームを提出していなくても、虚偽や詐欺的なクレームの提出に“つながる”と思われると、責任が問われる。また，連邦虚偽申告法の目的により，連邦反リベート法規違反による物品やサービスを含むクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成していると政府は断言できる.“虚偽申告法”は、“虚偽申告法”に違反し、いかなる金銭回収にも関与していることを告発する“密告者”としての個人代表連邦政府の訴訟も許可されている |
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連邦受益者インセンティブ規制は、連邦医療保険または医療補助受益者に無料または公平な市場価値よりも低い価格で物品またはサービスを譲渡すること(限られた例外を除く)を含むが、これらの物品またはサービスが、連邦または州政府が精算可能な物品またはサービスの特定のサプライヤーの選択に影響を与える可能性があることを知っているか、または知るべきである |
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1996年に“連邦健康保険可搬性と責任法案”(HIPAA)は、支払人(例えば、公共または個人)にかかわらず、支払者(例えば、公共または個人)にかかわらず、支払者(例えば、公共または個人)にかかわらず、任意の医療福祉計画が所有または保管または制御する任意の金銭または財産を取得し、支払者(例えば、公共または個人)にかかわらず、医療福祉の交付または支払いに関連する重大な事実を故意に偽造、隠蔽、または隠蔽または隠蔽し、または任意の重大な虚偽、架空または詐欺的陳述を行う追加の連邦刑法を制定した。医療事項に関するプロジェクトやサービス。連邦反リベート法規と同様に、個人または実体は、この法規または法規違反の具体的な意図を実際に理解する必要がなく、違反を実施することができる |
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HIPAAは2009年の“健康情報技術促進経済と臨床健康法案”(HITECH)及びそのそれぞれの実施条例を改正し、2013年1月に発表された最終総合規則を含み、この規則は、特定の保険医療サービス提供者、健康計画及び医療保健情報交換所及びそのそれぞれの業務パートナー、独立請負業者又は保証実体の代理人に要求を提出し、これらのサービスは、個人識別可能な健康情報の作成、維持、受信、使用又は開示及び個人識別可能な健康情報のプライバシー、安全及び伝送に関連する保証下請けに関するものである。HITECHはまた新しい民事罰金等級を作成し、HIPAAを改訂し、民事と刑事処罰を商業パートナーに直接適用し、州総検察長に新しい権力を与え、連邦裁判所に民事訴訟を提起し、損害賠償または禁止令を要求して連邦HIPAA法律を執行し、連邦民事訴訟の提起に関連する弁護士費と費用を求めることができる。また、他の連邦、州、非米国の法律は、場合によっては健康や他の個人情報のプライバシーやセキュリティを管理している可能性があり、多くの法律は互いに大きく異なり、同じ効果を与えず、コンプライアンス作業を複雑にする可能性がある |
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“患者保護および平価医療法案”は、医薬品、器具、バイオ製品および医療用品の製造業者が毎年医療保険および医療補助サービスセンター(CMS)に医師(医師、歯科医師、検眼士、足科医および脊医を含む)に支払いまたは他の方法で価値を移転することに関する情報を医師(医師、歯科医師、検眼士、足科医師および脊医を含む)に報告することを含む“医療·教育調整法案”(総称して“ACA”と呼ぶ)によって改正された連邦透明性要件を含む。医師とその直系親族が所有している所有権と投資権益です2022年1月1日から，これらの報告義務は，メーカーが医師アシスタント，勤務看護師，臨床看護師専門家，麻酔科医アシスタント，登録看護師麻酔科医，登録助産師への価値譲渡を含むように拡大している |
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上述した各連邦法律と同様の州および外国の法律、例えば、反リベートおよび虚偽クレーム法律は、商業保険会社または患者を含む任意の第三者支払者によって償還される可能性のあるプロジェクトまたはサービスに適用可能であり、州法律は、製薬会社に業界の自発的コンプライアンスガイドラインおよび適用されるコンプライアンスガイドラインを遵守することを要求するか、または医療保健提供者および他の潜在的な転換源に支払う可能性のあるお金を他の方法で制限すること；州および地方法律は、販売代表の免許取得を要求する州法律、および医薬品メーカーに医師および他の医療保健提供者への支払いおよび他の価値移転に関する情報、またはマーケティング支出および定価情報を報告することを要求する州法律。また、いくつかの州は、製薬会社に、2003年4月の総監察長室の製薬メーカーに関するコンプライアンス計画ガイドラインおよび/または米国の製薬研究および製造業者の医療専門家との相互作用に関するガイドラインを遵守することを求めている。 |
私たちの現在と将来の第三者との業務配置と、私たちの業務が全体的に適用される医療法律や法規を遵守し続けることを確保するために努力しており、多くのコストがかかります。政府当局は、私たちの商業行為がこのような法律や法規に適合していないと結論するかもしれない。もし私たちの業務が、医師や他の医療提供者との手配を含めて、このような法律または任意の他の私たちに適用される可能性のある政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、監禁、名誉被害、MedicareおよびMedicaid、返還、追加の報告要件のような政府援助の医療計画から除外される可能性があり、および/または私たちの業務を削減または再構成し、これらの法律を遵守しない疑いを解決するために、当社の誠実な合意または他の合意の制約を受けた場合、追加の報告義務監視を受ける可能性があります。もし私たちがそれと業務往来があることを期待している任意の医師や他の医療提供者や実体が適用法を遵守していないことが発見された場合、彼らは同様の処罰を受けるかもしれない。
医療コストを低減するための医療立法措置は，我々の業務や運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
米国では，医療システムに関する立法や法規の変更や提案された変更は，我々の候補製品に対する規制承認を阻止または延期し，承認後の活動を制限または規制し，規制承認された候補製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。現在の法律および将来とりうる他の医療改革措置は、連邦医療保険および他の医療保険資金のさらなる減少、より厳しいカバー基準、新しい支払い方法、および私たちまたは任意のパートナーが受け取る可能性のある任意の承認製品の価格のさらなる低下の圧力をもたらす可能性があると予想される。
外国、連邦と州の各レベルはすでに立法と監督管理提案を引き続き提出することが可能であり、医療保健の獲得性を拡大し、医療保健コストをコントロール或いは低減することを目的としている。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、収入を創出し、利益を実現し、あるいは候補製品を商業化することを阻止することができるかもしれない。これらの改革は、私たちが開発に成功し、規制承認を得る可能性のある候補製品の予想収入に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの全体的な財務状況や候補製品を開発する能力に影響を及ぼす可能性がある。
例えば、2010年3月、米国は“平価医療法案”(“ACA”)を公布した。ACAに含まれる措置は、政府や民間保険会社が医療資金を融資する方法を大幅に変更し続けることが予想される。製薬業にとって最も重要なACA条項は、ACAが医療補助薬品還付計画をいくつか変更し、大多数のブランド処方薬の最低基本医療補助平均価格還付(AMP)を高めることによって、製薬業者の税金還付責任を増加させ、“製品ライン拡張”に対する新しい税金還付計算を増加させたことを含む即ブランド製品固体経口剤形の新しい製剤、例えば徐放性製剤)、およびAMPの法定定義を修正することによって、その税金還付責任に影響を与える可能性がある；ブランド医薬品メーカーに、保険不足中にMedicare Part D受益者に配布されたブランド薬品の交渉価格に基づいて50%の販売時点割引を提供することを要求する(2018年両党予算法に従って70%に増加し、2019年1月1日から発効する)即“ドーナツ穴”)はメーカーの外来薬として連邦医療保険D部分の条件に組み込まれている
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公布以来、ACAのいくつかの側面は多くの司法、行政、行政、立法方面の挑戦を受けており、私たちは今後もACAに対してより多くの挑戦と修正案を提出することが予想される。2021年6月17日、米国最高裁はいくつかの州がACAに対して提出した最新の司法挑戦を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。最高裁が裁決を下す前に，総裁·バイデンはACA市場による医療保険の取得を目的とした2021年2月15日から2021年8月15日までの特殊保険期間を開始する行政命令を発表した。行政命令はまた、特定の政府機関に、医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査、および医療補助またはACAによる医療保険カバー範囲の獲得による不必要な障害をもたらす政策を含む医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査および見直し、医療補助またはACAによる医療保険のカバー範囲を制限する既存の政策およびルールを再検討するように指示する。バイデン政府の他の医療改革措置や他の挑戦，ACAの廃止または代替の努力(あれば)が我々の業務にどのように影響するかは不明である。また、ACAが公布されて以来、米国は他の立法と規制改革を提案し、採択した
外国、連邦、州の各レベルはすでに医療コストをコントロール或いは低減するための立法と監督管理提案を提出し続ける可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは私たちの製品の商業化を阻止するかもしれない。これらの改革は、私たちが開発に成功し、規制承認を得る可能性のある候補製品の予想収入に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの全体的な財務状況や候補製品を開発する能力に影響を及ぼす可能性がある。
また、米国の薬品価格決定方法に対する立法と法執行への関心もますます大きくなっている。具体的に、政府はメーカーがその販売製品に価格を設定する方式に対して更に厳格な審査を行い、アメリカ議会はいくつかの調査を行い、連邦と州立法を提出し、公布し、薬品定価の透明性を高め、連邦医療保険制度下の処方薬のコストを下げ、定価とメーカー患者計画との関係を審査した。
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私たちは未来に取られる可能性のある計画を予測できない。政府、保険会社、医療組織、その他の医療サービスを管理する支払人は、医療コストの抑制または低減、および/または価格規制の実施に努力し続けており、悪影響を及ぼす可能性がある
連邦医療保険や他の政府計画精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性があり、これは私たちの将来の収益性に悪影響を及ぼす可能性がある。
プライバシーとデータセキュリティに関する法律のリスク
私たちは厳格で変化していくプライバシーとデータセキュリティ法律、契約義務、自己規制計画、政府規制、データプライバシーとセキュリティに関する基準の制約を受けています。私たちの協力者実際に感じた失敗は
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サプライヤーまたは他の関連第三者がこのような義務を遵守することは、私たちの名声を損なう可能性があり、巨額の罰金と責任に直面したり、他の方法で私たちの業務、運営、財務業績に悪影響を与える可能性があります。
我々が収集した臨床試験に関連する患者および医療提供者の情報を含む個人情報および他の情報を収集、受信、記憶、処理、使用、生成、送信、開示、アクセス、保護および共有する。
プライバシー、情報セキュリティ、および処理に関する多くの連邦、州、地方および国際法律、法規およびガイドラインがあり、その数および範囲は、異なる適用および解釈に依存し、司法管轄区域間で一致しないか、または他の規則、法律、またはデータ保護義務と衝突する可能性がある。予測可能な未来には、世界的なデータ保護法律とデータ保護は依然として不確定であり、私たちはこれらの法律を解決または遵守できなかったか、または遵守できなかったと考えられるかもしれない：私たちのコンプライアンスと運営コストを増加させる；私たちを規制審査、行動、罰金、処罰に直面させる；名声の損害を招く；顧客の流出を招く；私たちの製品の使用を減少させる；訴訟と責任を招く；そして他の方法で私たちの業務に他の実質的な損害をもたらす。
例えば、米国では、HITECHによって改訂されたHIPAAは、“保険エンティティ”(健康計画、医療情報交換センターおよびいくつかの医療提供者)およびそれらのそれぞれの商業パートナー、保護された健康情報を作成、受信、維持または送信する個人またはエンティティおよびその保証下請け業者にプライバシー、安全および違反報告義務を適用し、これらの情報は、保証エンティティまたは代表保証エンティティにサービスを提供することに関する。HIPAAは、HHS、影響を受けた個人、および十分な大きさのメディアに何らかの健康情報漏洩事件を報告することを要求する。安全でない保護された健康情報、プライバシーに対する苦情やHHSの監査によりHIPAAに違反するエンティティが発見され、HHSとの解決合意や是正行動計画が必要であれば、HIPAAに対する不遵守の告発を結び、巨額の民事、刑事、行政罰金および/または追加の報告と監督義務を受ける可能性がある。連邦貿易委員会(FTC)によると、HIPAAが適用されなくても、適切な措置を講じて消費者の個人情報セキュリティを保護していなければ、“連邦貿易委員会法”(FTCA)第5(A)節、米国連邦貿易委員会第15編第45(A)節の不公平な行為ややり方やビジネスに影響を与える行為となっている。連邦貿易委員会は、会社が保有する消費者情報の敏感性と数量、ならびに業務の規模と複雑さを考慮して、会社のデータセキュリティ対策が合理的で適切であると予想している, セキュリティを向上させ，脆弱性を削減するための利用可能なツールのコストを提供する.個人が識別可能な健康情報は敏感なデータと考えられ，より強力に保護されるべきである。消費者個人情報の適切な保護に関する連邦貿易委員会の指導はHIPAAセキュリティ法規が要求するものと類似している。
さらに、アメリカ各州でプライバシー立法が導入され始めている。例えば、カリフォルニアは最近、法律で定義されたような新しいプライバシー権を創出し、消費者または家庭個人データを処理するエンティティにより多くのプライバシーおよびセキュリティ義務を課す“カリフォルニア消費者プライバシー法”(CCPA)を公布した。CCPAは2020年1月1日に発効し、カバーする会社が消費者にそのデータ収集、使用、および共有方法に関するいくつかの開示を提供し、影響を受けたカリフォルニア住民に特定の販売から撤退するか、または個人情報を移転することを選択する方法を提供することを要求する。CCPAはまた，違反行為に対する民事処罰と，データ漏洩集団訴訟のリスクを増加させる可能性のあるデータ漏洩に対する個人訴権を規定している。CCPAは2023年1月1日に大幅に拡大され、2020年にカリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)が全面的に発効する。CPRAはカリフォルニア住民にある敏感な個人情報の使用を制限する能力を与え、個人情報を保留する制限を確立し、CCPA個人訴訟権利に制約されたデータ漏洩タイプを拡大し、新しいカリフォルニアプライバシー保護局を構築して新しい法律を実施し、実行する。CCPAとCPRAは私たちの業務に大きな影響を及ぼすかもしれない。
また、一部の観察者は、CCPAとCPRAは、米国のより厳格なプライバシー立法傾向の開始を示している可能性があり、これは私たちの潜在的な責任を増加させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があると指摘している。アメリカで、私たちは州レベルの重大な発展を目撃した。例えば、バージニア州とコロラド州は2021年に州立法を公布し、2023年1月1日に施行される。2022年にはユタ州とコネチカット州でもプライバシー立法が公布された。多くの他の管轄区域が法案を提出するにつれて、他の州はまだそれに従う可能性が高い。このような提案された立法が通過されると、追加の複雑性、要求変化、制限、および潜在的な法的リスクが増加する可能性があり、コンプライアンス計画、影響戦略、および以前の有用なデータの利用可能性に追加のリソースを投入する必要があり、コンプライアンスコストの増加および/またはビジネス実践および政策の変化をもたらす可能性がある。米国の異なる州に全面的なプライバシー法が存在することは、私たちのコンプライアンス義務をより複雑で費用を高くし、私たちが法執行行動を受ける可能性や他の方法でコンプライアンスによって責任を招く可能性を増加させるかもしれない。
地域、国、および米国州データ保護法の数と複雑性が増加しており、世界各地の法律または法規の他の変化、特にいくつかのタイプの敏感なデータ保護の強化に関連する法律または法規の変化は、政府が法執行行動を取り、私たちを重大な処罰を行うことを招き、私たちの業務、財務状況、または運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
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個人情報を操作したり処理したりする世界各地の異なる外国司法管轄区では、追加のプライバシー制限を受ける可能性もあります。欧州経済地域(“EEA”)個人に関する個人情報は、2016/679号一般データ保護条例(“GDPR”)によって制限された個人健康データを含む、収集、使用、記憶、開示、移転、または他の方法で処理される。GDPRの関連面は非常に広く、個人データを処理する会社に対して多くの要求を提出し、健康とその他の敏感なデータの処理、個人データに関連する個人の同意を得ること、個人にデータ処理活動に関する情報を提供すること、個人データの安全と機密性を保護するための保障措置を実施すること、データ漏洩の通知を提供すること、及び第三者処理者を採用する際に何らかの措置をとることなどの方面の要求を含む。GDPRはまた、米国を含むEU以外の国への個人データの移転に厳しいルールを実施し、データ保護当局が2000万ユーロや世界の年収の4%に達する可能性のある罰金を含むGDPR違反行為に巨額の罰金を科すことを許可している。GDPRはまた、データ主体と消費者協会に個人訴訟権利を与え、監督当局に苦情を提出し、司法救済を求め、GDPR違反による損害について賠償を受けることができる。GDPRを遵守することは厳格で時間のかかるプロセスであり、私たちの業務コストを増加させたり、私たちに業務やり方の変更を要求したりする可能性があり、私たちはこれらの努力をしたにもかかわらず、私たちは私たちのヨーロッパ活動に関連した罰金と処罰、訴訟、名声損害のリスクに直面するかもしれない。
また、英国が2020年1月31日にEUを離脱したのに続き、GDPRは2020年12月31日の過渡期終了時に英国での適用を停止した。しかし、2021年1月1日現在、イギリスの2018年“EU(離脱)法案”は、GDPR(2020年12月31日に存在するGDPRと同じだが、イギリスの何らかの具体的な改正が必要)をイギリスの法律、すなわちイギリスGDPRに組み入れている。英国GDPRと2018年の英国データ保護法は，EUのデータ保護制度から独立した英国のデータ保護制度を規定しているが，EUのデータ保護制度と一致している。イギリスのGDPR違反は、金額が高い者を基準に、1750万GBまたは世界収入4%の罰金を招く可能性があります。これらの法律を遵守し、通過すれば、大量の資源が必要になり、私たちが遵守できなければ、可能な罰金と罰を受けやすくするだろう。
さらに、GDPRは、個人データをEUから米国および他の国に移行することを禁止しており(欧州委員会または他の関連規制機関は、移転された個人データを保護するために具体的な保障措置が実施されていない限り、いわゆる“十分性決定”を発表していない(“第3国”と呼ばれる)。米国への個人データの移転のための主な保障措置の1つは、米国商務省が管理するEU·米国プライバシー盾の枠組みである。しかし、EUの最近のいくつかの裁判所判決は、EU-米国のプライバシー盾の主要な代替案の一つ、すなわち欧州委員会の標準契約条項を使用して、個人データを合法的に米国と他の第三国に移す能力があるのではないかと疑われている。さらに、欧州委員会は最近、2021年9月から欧州経済圏から第三国(米国を含む)へのすべての個人データの新たな伝送にこの条項を使用しなければならない新バージョンの標準契約条項を発表し、EUから第三国への既存の個人データ伝送は標準契約条項の既存のバージョンに依存し、2022年12月までに置き換えなければならない。新しい標準契約条項を実施するには、私たちと顧客、サブ処理業者、サプライヤーとの間のデータ転送スケジュールを重大な契約改革を行う必要があります。現在は、目的国が適用する法制度、特に適用される監督法及び個人権利を考慮しながら、既存及び新たな標準契約条項の使用状況を逐案的に評価し、補完的な技術、組織及び(又は)契約措置及び(又は)契約条項を制定する必要がある可能性がある。
現在、標準契約条項の実行可能な代替方法はあっても少なく、個人データの十分な保護を確保する上で、このような補充措置の性質と効力には依然としていくつかの不確実性が存在する。規制当局が個人データ輸出メカニズムに関するさらなる指導(標準契約条項が使用可能であり、使用できない場合を含む)を発表し、および/または法執行行動を開始するにつれて、私たちは追加のコスト、クレーム、および/または規制調査または罰金を受ける可能性がある。さらに、私たちが業務を展開している国と地域の間で個人データを転送することができず、および/またはプロバイダと交渉および/または他の方法で個人データを転送することができない場合、これは、私たちがサービスを受信および/または提供する方法、地理的位置、または関連システムおよび業務の分離に影響を与える可能性があり、したがって、私たちの財務業績に悪影響を与え、コンプライアンスリスクを一般的に増加させる可能性がある。さらに、欧州以外の他の国は、同様の国境を越えたデータ転送制限やローカルデータ常駐を要求する法律の制定を検討しており、これは、私たちの業務の運営コストや複雑さを増加させる可能性がある。
また、イギリスの離脱後、イギリスとヨーロッパ経済区の間のデータ保護法のいくつかの関係にはまだある程度の不確実性が存在する。2021年6月、欧州委員会はGDPRに基づいて、欧州経済圏から英国への個人データの移転を許可する十分性決定(英国移民規制目的の移転を除く)を発表し、4年以内に制限されない。その後，イギリスが十分なデータ保護レベルを確保し続けている場合にのみ，十分な決定を延長することができる.この4年間、欧州委員会は英国の法律状況を監視し続け、英国が十分性決定を発表した場合のデータ保護レベルから外れていれば、欧州委員会は随時介入する可能性がある。十分な決定を撤回または更新しない場合、個人データを欧州経済地域からイギリスに移行するには有効な“移行メカニズム”が必要となり、欧州経済地域からイギリスへの個人データの移行操作を継続できるようにするために、標準契約条項などの新たなプロセスや新たな合意を実施する必要があり、私たちの運営を混乱させる可能性がある。
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また、イギリスデータ保護制度は、現在、イギリスから欧州経済区および欧州委員会が網羅する他の第三国へのデータの移行を許可しており、現在は、既存バージョンの標準契約条項を使用して個人データをイギリスから第3国に移動させることを可能にする枠組みを含んでいるが、この点は将来的に変化する可能性があり、このような変化は、イギリスから欧州経済区および他の第三国への個人データの移転に影響を与える可能性がある。特に、イギリス情報事務室は、独自のカスタマイズバージョンの標準契約条項を作成しており、欧州委員会が発表した新しい標準契約条項が、個人データをイギリスから第三国に移行することを可能にする有効なメカニズムとして受け入れられるかどうか、および/またはイギリスバージョンの標準契約条項が既存および/または新しいEUバージョンの標準契約条項の代わりになるかどうかは不明である。これはイギリスとEUバージョンの標準契約条項を実行する必要があるかもしれないが、これは大量の資源を必要とし、実行と管理の大きなコストを招くだろう。
私たちはまた、私たちの外部および内部プライバシーおよびセキュリティ政策、陳述、認証、基準、出版物およびフレームワークの条項、ならびにプライバシー、情報セキュリティおよび処理に関連する第三者への契約義務を受けています。
適用されるデータ保護法、プライバシー政策、データ保護義務には複雑で重い義務が加えられており、これらの要求の解釈や応用には大きな不確実性があるため、私たちはこれらの要求に対応して遵守すること、および私たちのプライバシー政策ややり方を必要とする変更を行う上で追加的な挑戦に直面する可能性があり、そうする過程で物質的コストや費用が生じる可能性があり、これらはいずれも私たちの業務運営や財務業績に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの製品に対する全体的な需要を減少させる可能性がある。
我々は，適用されるデータ保護法律，プライバシーポリシー，データ保護義務を可能な限り遵守しようとしているが，それができなかったり，それができなかったとみなされたりする可能性がある.また、私たちは努力しているにもかかわらず、私たちの人員、協力者、またはサプライヤーが適用されるデータ保護法律、プライバシーポリシー、データ保護義務を守らなければ、コンプライアンスを実現することに成功できないかもしれません。私たちまたは私たちの協力者、サービスプロバイダ、および請負業者は、個人データの処理に関する連邦または外国の法律または法規、私たちの内部政策および手続き、陳述または私たちの契約を遵守できなかったか、または私たちの契約を遵守できなかったと考え、負の宣伝、私たちの運営中断または中断、罰金、処罰、訴訟、責任、個人データの処理ができず、時間とエネルギーを移動できず、政府エンティティが私たちの訴訟を提起したり、私たちの業務に他の悪影響を与えたりする可能性がある。
私たちの第三者への依存に関するリスク
私たちは限られた数のサプライヤーに依存しており、場合によっては、私たちのいくつかの候補製品が使用する部品と材料はまた独占サプライヤーに依存している。
多くの他の細胞治療会社と同様に、私たちの製造過程の特徴はサプライヤーの数が限られていることであり、場合によっては唯一の供給源サプライヤーであり、製造能力と技術ノウハウを持っており、私たちの候補製品を生産するために必要な試薬、材料、設備を創造または調達することができる。例えば，多くの他の細胞治療会社のように，我々FCR 001の製造過程はいくつかの細胞操作装置や関連試薬に依存しており，これらはMiltenyi Biotec(“Miltenyi”)から唯一のサプライヤーとして得ることができる。
私たちのサプライヤーが経営を続けるかどうか、あるいは私たちの競争相手に買収されないか、またはこれらの材料を生産してくれない別の会社に買収されないことを決定することはできません。そのほか、新冠肺炎の大流行が始まって以来、新冠肺炎のいくつかのワクチンはすでにアメリカ食品と薬物管理局の緊急使用許可を得ており、その中のいくつかは後に発売許可を得た。未来にはより多くのワクチンが許可されたり承認されるかもしれない。それによって生じるワクチンの需要および1950年の国防生産法または同様の外国立法によって徴用された製造施設および材料の可能性は、現在および将来の臨床試験または商業生産の候補製品とより材料または試薬を得ることを困難にする可能性があり、承認されれば、これらの試験の遅延または私たちの商業供給問題を引き起こす可能性がある。私たちは単一または限られた数量の原材料、部品と完成品サプライヤーを使用して、供給中断、価格上昇、納品遅延、顧客の需要を満たすことができないなどのいくつかのリスクに直面させます。過剰な供給を購入することでこれらのリスクを緩和しようとしているが、その中のいくつかの構成要素、例えば試薬は、通常約4~6ヶ月後に満了する。この短い有効期限は、将来の需要に備えて試薬を大量に貯蔵することが、サプライチェーンの中断または私たちの業務関係の終了による不足リスクを緩和する有効な戦略ではないことを意味する。私たちの製造過程の重要な構成要素のために様々なソースを求めていますが, これらの構成要素の代替供給源は比較的少なく、私たちはこれらの追加的な供給源をタイムリーにまたは確実にすることができないかもしれない。これらのサプライヤーは未来の臨床試験或いは商業販売に対する私たちの需要を満たすことができないか、或いは満足したくないかもしれない。代替サプライヤーを見つけることができれば、代替サプライヤーは合格を必要とし、追加の規制機関の承認が必要になる可能性があり、これはさらなる遅延を招く可能性がある。例えば、私たちが新しい供給者に依存する場合、FDAまたはEMAは、臨床試験データを含むまで、追加の補足データ、生産データ、および比較可能なデータを必要とする可能性がある。いかなる供給者または製造場所のいかなる供給中断も、新冠肺炎の疫病またはその影響を含めて、供給遅延または中断を招く可能性があり、これは私たちのを損害するだろう
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業務、財務状況、経営結果、そして将来性。もし私たちがサプライヤーの交換を要求されたら、私たちの候補製品の製造と納品は長い間中断され、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。追加的または代替的な供給者を確立することはすぐに完了しないかもしれない。私たちの候補製品で使用されているコンポーネントと材料の十分な在庫を維持することを求めていますが、コンポーネントや材料の供給の中断や遅延、あるいは代替源から受け入れ可能な価格でコンポーネントや材料を得ることができない場合、臨床試験を行う能力を弱める可能性があり、候補製品が承認されれば、お客様のニーズを満たし、注文をキャンセルする能力を損なう可能性があります。
さらに、FDAが私たちの候補製品を承認する一部として、FDAは、私たちのサプライヤーおよびCMOの原材料、製造プロセス、および施設を含む、私たちの生産過程の各コンポーネントを審査し、承認しなければなりません。私たちの現在のいくつかのサプライヤーはこの過程を経験していないかもしれませんが、FDAによって承認されたどの製品にも何のコンポーネントも含まれていないかもしれません。
私たちの外部サプライヤーへの依存は、私たちの名声、業務、財務状況を損なう可能性がある一連のリスクに直面させます
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仕入先業務の変更や中断による供給中断； |
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未修正の欠陥、信頼性の問題、または部品上のサプライヤーの変化による製品出荷遅延； |
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私たちのサプライヤーとの重要な部品の長期的な商業供給スケジュールが不足しています |
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十分な供給をタイムリーに得ることができない、あるいは商業的に合理的な条件で十分な供給を得ることができない |
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代替サプライヤーの難しさとコストをタイムリーに探して決定します |
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サプライヤーに代わる製品の評価とテストに関連する生産遅延、およびそれに応じた規制資格 |
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当社のサプライヤーが他のお客様の注文を優先しているため、納品が遅れています |
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当社やその他のお客様のニーズが変化するため、当社の仕入先の納品量に変動が生じています。 |
これらのリスクのいずれかが現実になれば，コストが大幅に増加する可能性があり，臨床試験を行う能力や，候補製品が承認されれば，我々の製品に対する需要を満たす能力が影響を受ける可能性がある。その中のいくつかの事件は、禁止、リコール、差し押さえ、または私たちの候補製品の生産を完全にまたは部分的に一時停止することを含む、FDAまたは他の規制機関が行動する基礎となる可能性がある。
著者らは第三者に依存して臨床試験を行い、そしていくつかの研究と臨床前研究を行った。これらの第三者が契約の責務を満足に履行できない場合、または予期された期限内に完了できなかった場合、私たちの開発計画は、コストを延期または増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務および将来性に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは臨床試験のすべての側面を自分で行うことができない。したがって，我々は現在，政府機関や大学実験室，CMO，CRO，流通·供給(物流)サービス機関，契約試験機関(“CTO”)，専門知識専門長を有するコンサルタントやコンサルタント組織を含む第三者が行っている臨床試験や将来の臨床試験に依存し続ける予定である。したがって，これらの実験の起動と完了時間はこれらの第三者によって部分的に制御され，我々の開発計画が遅延する可能性がある.具体的には，CRO，臨床研究者，コンサルタントがこれらの試験の進行とその後のデータ収集と分析に重要な役割を果たすことが望まれる。しかし、私たちは彼らの活動のすべての側面を統制できないだろう。しかし、私たちは私たちのすべての実験が適用されたプログラムと法律、法規、そして科学的基準に従って行われることを確実にする責任があり、私たちのCRO、CTO、および他の第三者への依存が私たちの規制責任を免除しないだろう。例えば、第三者研究者に頼って、私たちの第2段階の臨床試験の持続的なデータを提供します。我々のCROおよび臨床サイトは、FDA、欧州経済圏加盟国の主管当局および同様の外国規制機関によって、現在のすべての候補製品および臨床開発における任意の将来の候補製品に対して実行される規制およびガイドラインであるGCP要件の遵守を要求されている。監督管理機関は定期的に試験スポンサー、臨床試験研究者、臨床試験地点を検査することによって、これらのGCP要求を実行する。もし私たちやCROが
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特に、私たちの第2段階で会社が協賛した試験の第三者調査員または臨床試験サイトは、我々の臨床試験手順または適用されたGCP要件を遵守できず、我々の臨床試験で生成されたデータは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は、上場申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。また，われわれの臨床試験はcGMP法規により生産された製品を用いて行わなければならない。もし私たちがこれらの規定を守らなければ、私たちに臨床試験を停止および/または繰り返すことを要求するかもしれません。これは上場承認過程を延期します。また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはFDAまたは同様の外国規制機関にいくつかの関係を報告することを要求されるかもしれない。FDAや同様の外国の規制機関は結論を出す可能性があり、私たちと主要な研究者との財務関係は利益の衝突をもたらしたり、他の方法で試験の解釈に影響を与えたりする。したがって，FDAや同様の外国の規制機関は，適用された臨床試験地点で発生するデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これは、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちのマーケティング申請の承認を遅延または拒否することを招き、最終的に私たちの候補製品が上場承認を拒否される可能性がある。
私たちが依存しているどのようなCRO、臨床試験研究者、または他の第三者が、私たちの開発活動に十分な時間および資源を投入するか、または契約の要求に従ってタスクを実行することは保証されない。また，我々のCROの業績はすでに，旅行や検疫政策による医療提供者であるCROスタッフの新冠肺炎への曝露増加，あるいは大流行に対する資源優先順位を含む将来再び継続される新冠肺炎の大流行によって中断される可能性がある。これらの第三者のいずれかが予想される最終期限内に完了できなかった場合、私たちの臨床プログラムを遵守したり、法規要件を満たしたり、他の方法で目標を達成しなかったり、私たちとの協力を終了したりすることができない場合、私たちの開発計画のスケジュールは延長または延期される可能性があり、または私たちの開発活動は一時停止または終了する可能性がある。2022年8月、あるソフトウェア供給者は、ドナーから私たちの製造施設に戻り、臨床現場に戻る癒着材料の後方支援を担当するソフトウェア供給者を閉鎖した。このようなサービスを提供する代替サプライヤーは少ないため、紙ベースの手動規制チェーンフローを使用する必要があるかもしれませんが、これは私たちの製造プロセスのリスクを増加させる可能性があります。
我々の任意の臨床試験サイトが何らかの理由で終了した場合，これらの対象を別の合格した臨床試験サイトに移すことができない限り，そのような臨床試験に関与している被験者の後続情報を失う可能性がある。これらの関係および任意の関連賠償が感知または実際の利益の衝突をもたらし、またはFDAまたは同様の外国の規制機関が、財務関係が試験の解釈に影響を及ぼす可能性があると結論した場合、適用される臨床試験場所で生成されたデータの完全性が疑問視される可能性があり、臨床試験自体の効用が脅かされる可能性があり、これにより、FDAまたは任意の同様の外国規制機関によって提出された任意のマーケティング申請が遅延または拒否される可能性がある。そのような遅延や拒否は、現在の候補製品および任意の未来の候補製品を商業化することを阻止することができる。
私たちは、私たちが将来形成する可能性のある戦略連合のメリット、あるいは将来の潜在的な製品買収や許可のメリットを意識していないかもしれない。
我々は、戦略同盟を結成し、合弁企業や協力関係を構築し、第三者と許可手配を達成したり、製品や業務を買収したりすることを望んでいるかもしれませんが、いずれの場合も、既存の業務を補完したり拡大したりすると考えられます。これらの関係や取引、または同様に、非日常的な費用や他の費用を発生させ、短期的および長期的な支出を増加させ、既存の株主を希釈した証券を発行し、関係の対象となる製品の潜在的な収益性を低下させたり、私たちの管理や業務を混乱させたりする必要があるかもしれない。また、適切な戦略連合や取引を求める上で、私たちは激しい競争に直面しており、交渉過程は時間も複雑であり、そうしたいとしても、いずれの取引も達成できる保証はない。また、将来の候補製品や計画のための戦略同盟や他の代替手配を構築する努力は成功しない可能性があり、私たちの研究開発ルートが不足している可能性があるため、私たちの候補製品と計画は協力努力の早期開発段階にあると考えられる可能性があり、第三者は私たちの候補製品や計画が積極的なリスクプロファイルを示すために必要な潜在力を持っているとは思わないかもしれない。私たちの候補製品に関連する新しい戦略連合協定のいかなる遅延も、私たちの候補製品の開発と商業化を延期し、市場に進出してもそれらの競争力を低下させる可能性がある。
もし私たちが製品や買収業務を許可すれば、これらの取引を私たちの既存の運営や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、これらの取引のメリットを実現できないかもしれません。買収が可能かもしれない後、私たちがこの取引の合理的な財務や戦略的結果を証明することが達成されるかどうかは確信できない。
製造業に関するリスク
私たちの製造施設に関するリスクは
私たちは現在、自分の製造施設を運営しており、FCR 001に対する予想されるビジネスニーズを適切に満たすために、私たちの製造と加工方法を拡大しようとしており、大量の資源が必要となります。できないかもしれません
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私たちの施設の運営に成功したことは、私たちの臨床試験と候補製品の商業的可能性に悪影響を及ぼすかもしれません。
我々は独自のcGMP細胞処理施設を運営しており，ルイビル大学キャンパス内にあり，現在と計画されている臨床試験の候補製品を生産している。私たちは現在私たちの製造施設を運営していますが、私たちの運営はまだFDAの審査と監督を受けており、FDAは私たちの製造施設やその中で使用されているプロセスを使用することに反対するかもしれません。
私たちはLDKTのFCR 001に対する私たちの予想されるビジネスニーズを適切に満たすために、私たちの製造と加工方法を拡大し始めました。私たちの製造能力や施設を拡大するためには、大量の追加資金が必要となり、多くの追加人員を雇用·保持し、商業施設に適用される幅広いcGMP法規を遵守する必要があります。もし私たちが何の建設も効果的に達成できなければ、必要な人員を募集し、全体的に効果的に私たちの成長を管理することができなければ、私たちの候補製品の開発と生産は削減または延期される可能性がある。私たちの製造施設はまた私たちの候補製品を生産するためにFDAの許可を得る必要がある。私たちの製造施設がFDAの承認を得ても、cGMPや他の政府法規の厳格な遵守を確保するために、FDA、対応する州機関、潜在的な第三者協力者の持続的な定期的な抜き打ち検査を受ける。私たちの候補製品製造許可証は持続的な規制検討を受けるだろう。
将来のプロジェクトでは，LDKT用FCR 001第2段階および第3段階試験で使用したものと同様の製造プロセスおよび出発材料を使用したいが，我々の出発材料およびプロセスを除いて，故ドナーから成分細胞を取得する項目とは異なる可能性がある。しかしながら、私たちが第2段階および第3段階試験で使用したこのような製造プロセスは、後続試験で複製に成功することができない可能性があり、これは、私たちの候補製品を商業化するために、製造プロセスを拡大したり、FDAから必要なライセンスを取得または維持したりする能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは私たちの製造技術が規模を拡大して、私たちの商業需要を満たすことができると信じている。しかし、私たちが製造プロセスを拡張する時に困難に直面しないという保証はない。大規模な生産規模は思わぬ技術的課題を招く可能性があり、FDAの追加承認が必要になる可能性がある。著者らは生産規模の拡大において困難に直面する可能性があり、原材料サプライヤー、生産生産量、技術困難、製品特性の拡大、品質管理と保証、合格者不足、生産能力制限、FDAと外国法規の遵守、環境コンプライアンス、生産コスト及び先進製造技術と技術制御の開発などの問題を含む。私たちの候補製品の製造と加工の実際のコストも私たちが予想していたより高くなる可能性があり、私たちの候補製品の商業実行可能性に重大で不利な影響を与える可能性があります。これらの困難のいずれかは、FDAまたは他の規制機関によって満足されて克服されていない場合、重大な遅延を招き、候補製品の開発計画を終了する可能性がある。私たちが商業ロットを拡大するにつれて、これらのリスクはより深刻になり、信頼できる製品源は商業成功の鍵となっている。もし私たちのすべての候補製品が承認されれば、その商業可能性は私たちの個人化細胞療法を大規模に生産する能力に依存するだろう。このような供給レベルに達しなければ、私たちの治療法の成功商業化を脅かすかもしれない。
細胞療法の製造は複雑であり，先進的な製造技術やプロセス制御の開発を含む大量の専門知識が必要である。細胞治療製品のメーカーは生産において困難に直面することが多く，特に規模拡大や初期生産の検証や汚染のない確保が行われている。これらの問題には、生産コストと生産量の困難、品質管理、製品の安定性、品質保証テスト、オペレータミス、合格者不足、原材料不足、及び厳格に実行されている連邦、州と外国法規の遵守が含まれている。例えば、2021年末に、品質検査でドナーの幹細胞から調製された製品が汚染されていることが発見された場合、私たちは、ドナーの追加的な分離を要求される。ドナーの血液製品がいつ汚染されるかは保証されないが，分離時においても製造過程においても，我々の品質制御プログラムを審査·強化し，将来汚染されるリスクは低いと信じている。また，我々の細胞治療や製造施設で汚染物質が発見された場合，これらの製造施設は汚染を調査·修復するために長い間閉鎖する必要がある可能性がある。私たちは未来に私たちの候補製品製造に関するいかなる安定性や他の問題も起こらないことを確実にすることができない。
ドナー細胞材料を収集して生産現場に搬送し，候補製品を患者に搬送する物流を管理できない可能性がある。物流および出荷遅延、ならびに私たち、私たちのサプライヤー、または私たちがコントロールできない他の要因(例えば、天気)によって引き起こされる問題は、私たちの製品が破損したり、汚染されたりし、候補製品の患者への配送を阻止または遅延させる可能性があります。また，ドナー材料が製造施設に移行し，製造過程や受給者を通過する過程で複雑なアイデンティティチェーンや保管チェーンを保持しなければならない。身分チェーンと保護チェーンを維持できないことは患者の死亡、製品の紛失或いは監督管理行動を招く可能性がある。
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今まで、私たちのサプライチェーンはまだ新冠肺炎疫病の実質的な影響を受けていないが、私たちの製造能力はコスト超過、資源制限、意外な遅延、設備故障、労働力不足或いは紛争、自然災害、停電と多くの他の要素の影響を受ける可能性があり、これらの要素は私たちの製造戦略の期待メリットを実現することを阻止し、私たちが患者に候補製品を提供する能力を危害し、そして私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に実質的な不利な影響を与えるかもしれない。例えば、新冠肺炎の大流行が始まって以来、新冠肺炎のいくつかのワクチンはすでにアメリカ食品と薬物管理局の緊急使用許可を得ており、その中のいくつかは後に発売許可を得た。未来にはより多くのワクチンが許可されたり承認されるかもしれない。これによって生じるワクチンの需要や、1950年の“国防生産法案”や同様の外国立法によって徴用された製造施設や材料の可能性は、臨床試験に必要な製品の材料や製造用品を得ることを困難にしたり、タイムリーに製造したりすることが困難になり、これらの試験の遅延を招く可能性がある。
もし私たちの製造施設が破損したり破壊されたり、あるいは私たちの製造施設の生産が他の理由で中断されれば、私たちの業務はマイナスの影響を受けるだろう。
我々の製造施設の損傷または運営中断は、自然災害(例えば、地震、野火および他の火災または極端な天気)、停電、通信障害、ネットワーク攻撃、許可されていない進入または他の事件、例えばインフルエンザまたは他の健康流行病(例えば、新冠肺炎の大流行、現在および未来のいかなる変種も含む)を含み、私たちの製造プロセスに影響を与える可能性がある。
特に、ルイビル大学健康科学センターキャンパスに位置する製造施設は、任意の損傷または中断が製品または材料の損失をもたらす可能性があり、または他の方法で、私たちの臨床試験を支援する現在および任意の将来の候補製品を生産する能力に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての臨床需要を提供しています。修理にはかなりの時間がかかるかもしれませんが、私たちはこのような修理をコントロールできないかもしれません。私たちが維持している私たちの施設の財産損失と業務中断保険は、この場合のすべての損失をカバーできない可能性があり、将来的に許容可能な条項で保険を更新したり、合理的な費用で保険を更新したり、そのような保険を受けることができない可能性があります。
ルイビル大学運営のいかなる損害又は中断も、上記の事件を含めて、我々の業務に悪影響を及ぼす可能性がある。例えばルイビル大学が私たちの施設に提供してくれた公共事業は中断されています私たちが私たちの候補製品を生産できることを抑制したり阻止したりするかもしれない。また，製造過程で使用されるキー投入品，消毒剤，あるいは他の我々の製造施設で“クリーンルーム”滅菌に必要な材料を保持できなければ，製品を完全に製造できない可能性がある。私たちの建築システムのいかなる故障も、設備故障に限定されないが、特定の合意および手順に従わなかったこと、および空気処理および他の公共事業に関連する問題を含む、私たちの運営に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの製造施設やプロセスのどんな重大な中断も私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの現在および未来の候補製品の製造運営に影響を与える不利な発展は、ロット故障、在庫不足、出荷遅延、製品損失、または一定期間内に候補製品の供給を中断する可能性があります。私たちはまた原材料と薬品の在庫を解約し、規格に合わない肝心な製造投入に他の費用と支出を発生させ、コストの高い救済措置を取ったり、よりコストの高い製造代替案を求めなければならないかもしれない。私たちの候補製品の臨床需要を満たすことができないことは、私たちの名声と、医師、医療支払者、患者、あるいは私たちの製品開発努力を支持する医療コミュニティ(病院や外来診療所を含む)における私たちの製品の名声を損なう可能性があります。
私たちの製造過程はこのような過程の品質と信頼性に関する法規を遵守する必要がある。関連法規を遵守しないいかなる行為も、私たちの臨床計画の遅延または終了、およびいかなる規制承認の一時停止または撤回を招く可能性がある。さらに、私たちの臨床前および臨床計画および私たちの候補製品の製造はヒトドナー材料に依存するため、私たちは追加の法規と要求の制約を受けているか、または制限されているかもしれない。
FDA、EMA、そして類似の外国規制機関は私たちの候補製品と私たちが最終的に商業化する可能性のあるどの製品もcGMP、CGTPと類似の司法基準で生産することを要求します。これらの要求は、他にも、品質管理、品質保証、および記録およびファイルの維持を含む。FDAおよび同様の外国の規制機関は、新しい基準を随時実施したり、生物製品の製造、包装または検出を含む既存の標準の解釈および実行を変更したりすることもできる。
私たちは品質管理と品質保証を実現したり、規制期待を達成したりする上で困難に直面する可能性がある。我々の施設は、適用される規制要件に適合しているかどうかを確認するために、FDAと同様の外国規制機関の検査を受けている。CGMP、CGTPまたは他の法規要件を遵守できなかった場合、または私たちが法規要件を遵守できなかったか、またはいかなる法規機関の検査を通過しなかったため、私たちの候補製品の製造、包装または保存中に発生した遅延、中断、または他の問題は、私たちの候補製品を開発および商業化する能力を深刻に損なう可能性がある
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我々の候補製品の臨床試験における利用可能性、臨床試験の終了または一時停止、または私たちの候補製品のマーケティング申請の提出または承認の遅延または阻止をもたらす。深刻な不遵守はまた、警告または無タイトル手紙、罰金、禁止、民事処罰、規制機関が上場を承認できなかったこと、遅延、一時停止または承認撤回、許可証の取り消し、製品の差し押さえまたはリコール、運営制限、刑事起訴を含む制裁の適用を招く可能性があり、これらはいずれも私たちの名声と業務を損なう可能性がある。
しかも、私たちの臨床計画と候補製品の製造は人間寄付材料に依存する。ある人体器官を購入して移植に応用することは1984年の“国家臓器移植法”(NOTA)の制約を受け、この方法は価値のある代価でいかなる人体移植に用いられる人体器官の獲得、受信或いは譲渡を禁止する。著者らは生体腎臓移植を手配する第三者が適用するNOTA要求を遵守することに依存し、著者らはこのような第三者がNOTA要求を遵守できなかったことが著者らの臨床試験中のデータの完全性或いは可用性に影響するかどうかを知らない。
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、私たちは罰金や罰金を科されたり、コストを発生したりする可能性があり、これは私たちの業務の成功に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは多くの環境、健康と安全法律と法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。私たちの行動は化学物質と生物学的材料を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物製品を発生させるだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちが危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負い、いかなる責任も私たちの資源の範囲を超える可能性がある。私たちはまた民事や刑事罰金と処罰に関連した巨額の費用を発生させるかもしれない。
危険材料の使用による従業員の負傷により発生する可能性のあるコストや費用を支払うために労働者補償保険を維持しているが、保険限度額は、同様の状況の会社にとっては、予見可能なリスクを提供するのに十分な保険であると考えられるが、潜在的な責任に十分な保険を提供できない可能性がある。私たちは私たちが生物や危険材料を貯蔵したり処分したりすることで、私たちが提起した環境責任や有毒侵害請求に保険を提供することはできません。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。これらの法律法規を遵守しないことは、巨額の罰金、処罰、または他の制裁を招く可能性もあり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性がある。
細胞療法を用いた治療過程はヒトやシステムリスクの影響を受ける。
われわれの易化異遺伝子造血幹細胞移植療法や他の細胞による標的療法を用いた患者の“静脈対静脈”周期は，多くのステップ，およびヒト参加者に関連して通常約4~12週間を要する。米国では，最終製品のサンプルは何回かの放出テストを経て，これらのテストは特定の基準を満たさなければならず，薬物製品の放出を輸液に用いることができる。これらの試験は無菌、識別、純度、効力、および他の試験を含む。私たちの細胞治療過程で、私たちは厳格な規制と品質基準を遵守する。私たちの品質管理と保証仕事が成功することを保証することはできませんし、これらの過程の人為的あるいは系統的なミスのリスクが解消されることを保証することもできません。我々の細胞療法は各受容者のために独自に製造されているため，細胞由来材料を収集するドナーに適合する受容者にのみ適用しなければならない。我々の製品と操作のために特定の識別子，ロット番号，ラベルを実施し，交差検査を行い，細胞由来材料の収集から，薬物製品の製造，製品から臨床現場への輸送，製品の解凍や投与までを行ったが，製品は誤った患者に注入される可能性がある。もし私たちの細胞療法が誤った受容者に使用されれば、受容者は深刻な副作用を経験することを含む傷害を受ける可能性があり、このような状況が発生すれば、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの候補製品製造に関するリスク
私たちの候補製品はすべての患者のために独特に製造されていて、私たちは生産中に困難に直面する可能性があり、特に私たちの製造能力を拡大する上で。
私たちの候補製品を生産するための製造技術は斬新で、まだ商業生産によって検証されていません。我々の候補製品は造血幹細胞(“HSC”)、促進細胞(“FC”)およびアルファ-ベータT細胞受容体細胞(“α≡TCR+T細胞”)を含み、各細胞の用量は我々の独自の製造プロセスを用いて被験者のためにカスタマイズされている。候補製品の個性化の性質により、候補製品を製造するコストが高くなることが予想される。
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FCR 001における各活性細胞成分の効力分析を通過し、FDAの初歩的な積極的なフィードバックを得たが、FCR 001の上場申請を提出する前に効力分析を検証しなければならない。従来，効力解析は細胞による製品開発が困難であることが証明されており，承認前に検証を行わなければならない。我々の力価分析を検証し，FDAを満足させることは保証されず，FDAがFCR 001や他の候補製品のために異なるあるいは代替的な力価分析を開発することを望まない保証もない。このような開発は、FCR 001または私たちの他の候補製品の承認を延期または阻止することができます。
ドナー出発材料の差異、製造過程中断、汚染、設備或いは試薬故障、設備設置或いは操作の不適切、サプライヤー或いはオペレータミス及び製品特性変化に関連する製造問題のリスクがある。たとえ私たちの正常な製造プロセスとの微小な偏差でも、生産良率の低下、大量故障、製品欠陥、製品遅延、製品リコール、製品責任クレームとその他の供給中断を招く可能性がある。任意の理由で、私たちがプロセス中の任意の時点でドナーの出発材料または私たちのカスタマイズ製品のうちの1つを失った場合、受容者の製造プロセスは再起動する必要があり、それによって生じる遅延は、受容者の結果に悪影響を及ぼす可能性がある。我々の候補製品は個々の特定の患者のために製造されているため，材料がドナーから製造施設に移行し，製造過程を介して患者に至る過程で一連のアイデンティティを維持することが求められる。また，我々の候補製品は前臨床試験から後期臨床試験までの承認と商業化であるため，過程や結果を最適化するためには，開発計画の様々な面(例えば製造方法)が変更されることが多い。これらのタイプの変更を行うと、予想される目標を達成できない可能性があり、これらの変更のいずれも、私たちの候補製品表現が私たちの予想と異なることをもたらし、臨床試験の結果に潜在的に影響を与える可能性がある。
著者らは絶えず著者らの製造技術の最適化を試みているが、これは困難かつ不確定な任務であり、しかも高級臨床試験或いは商業化に必要なレベルに拡張することと関連するリスクは、コスト超過、技術拡大の潜在問題、技術再現性、安定性問題、ロット一致性及び試薬或いは原材料の適時可獲得性を含む。私たちの製造技術を十分に検証したり、拡大したりできなければ、私たちの候補製品を商業化する上で長い遅延に直面するかもしれません。私たちは自分たちの製品を生産し続けるかもしれません。あるいは最終的に私たちの製造を第三者CMOにアウトソーシングすることを決定するかもしれません。私たちは私たちの生産システムをそのようなメーカーに移すことに成功しないかもしれないし、私たちが依存する製造業者は実施と開発過程を完成させるために必要な能力を持っていないかもしれない。もし私たちが契約メーカーと私たちの候補製品の製造プロセスを十分に検証して拡大することができれば、私たちは依然として契約メーカーと商業供給協定を交渉する必要があり、私たちが受け入れられる条項について合意できるかどうかは確定できません。したがって、候補製品が承認されて商業化されれば、最終的に候補製品の商品コストを魅力的な投資リターンを得ることができるレベルに下げることができない可能性がある。
私たちが開発する可能性のあるどの製品の製造過程もFDAと外国規制機関の承認手続きを経て、私たちが私たちの商業生産をアウトソーシングすることを選択すれば、適用可能なFDAと外国規制機関の要求を持続的に満たすことができると考えているメーカーと契約を結ぶ必要があります。FDAや他の規制機関が許容できる規格で私たちの細胞療法候補製品を確実に生産できなければ、製品を商業化するために必要な承認を得たり維持することができないかもしれません。私たちの候補製品が規制機関の承認を得ても、私たちまたは私たちが将来契約する可能性のある任意のCMOがFDAまたは他の規制機関が許容できる仕様およびcGMPに従って承認された製品を生産して、発売可能な製品の要求を満たすために十分な数の製品を生産することができるか、または将来の潜在的な需要を満たすことができる保証はない。これらの挑戦のいずれも臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験或いは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、私たちの候補製品の承認を延期し、商業化努力を損害し、私たちの商品コストを増加させ、そして私たちの業務、財務状況、運営結果と成長の将来性に不利な影響を与える必要がある。
私たちの将来の成功は、良好な品質管理を維持し、適用される法規要件を遵守しながら、許容可能な製造コストでタイムリーに私たちの製品を製造する能力にかかっている。もし私たちがこれができなければ、私たちの業務、財務状況、見通し、そして運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。さらに、製造プロセスや基準が変化すれば、より高い製造コストが生じる可能性があり、交換、修正、設計、または製造、設置設備が必要かもしれません。これらはすべて追加の資本支出が必要です。
また、FDA、EMA、および他の外国規制機関は、任意の個人化された製品ロットのサンプルを随時提出し、適用試験結果を示すプロトコルを要求する可能性があります。場合によっては、FDA、EMA、または他の外国規制機関は、関連機関が発行を許可する前に特定の製品ロットを配布しないように要求する可能性があります。製造過程中の微小な偏差は、品質属性や安定性に影響を与える偏差を含み、製品に許容できない変化を招き、大量故障や製品リコールを招く可能性がある。大量失敗や製品リコールは製品の発表や臨床試験を延期する可能性があり、これは高い代価を払わせるかもしれません。そうでなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なうことになります。私たちの製造過程の問題は私たちの製品に対する市場の需要を満たす能力を制限するかもしれない。
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私たちの製造プロセスや施設におけるどんな問題も、潜在的なパートナー(大きな製薬会社や学術研究機関を含む)の魅力の低いパートナーになる可能性があり、より多くの魅力的な開発プロジェクトを獲得することを制限する可能性があります。
私たちの候補製品は臨床現場で特定の輸送、貯蔵、運搬と管理を行う必要があり、コールドチェーン物流を含み、これは私たちの候補製品を紛失或いは損傷のリスクに直面させる可能性がある。
私たちの候補製品は温度、貯蔵、そして運搬条件に非常に敏感です。それらはすぐに使用されるまで、非常に低い温度で専用の冷凍庫または専用の海運コンテナに貯蔵されなければならない。投与には，冷凍保存した製品容器を慎重に貯蔵から取り出し，制御された温度条件下で患者のベッドサイド付近の領域で急速に解凍し，患者に注射しなければならない。低温保存された治療製品の処理、解凍および投与は、特定の説明に従って行われなければならず、一般に、特定の使い捨て用品、特定の袋が使用され、特定の期間内に特定のステップが実行される。凍結保存袋の潜在的な破損を含む、私たちの製品を正しく処理できなかったか、あるいは解凍および投与説明に従わなかったか、あるいは解凍後の指定された時間内に私たちの製品を使用できなかったことは、私たちの製品の治療効果および/または安全性にマイナスの影響を与え、あるいは製品の損失を招く可能性があります。
また、私たちの候補製品は、経済的に効率的な方法で損傷せず、変質せずに貯蔵するために、専用の設備を使用し、特定のプログラムに従って冷凍保存/冷凍しなければならない。凍結や解凍方法をさらに最適化することは困難である可能性があり，治療にこの方法を使用するために必要な規制承認を得ることが困難である可能性がある。もし私たちの冷凍製品が未凍結あるいは解凍されていない製品と似ていることを十分に証明できなければ、FDAを満足させることができなければ、私たちは監督管理の承認に重大な遅延に直面するかもしれない。FCR 001を凍結できない場合や，貯蔵や輸送目的のための他の細胞ベース療法を開発することが可能であれば，製品の採用や標準化を促進し，集中生産施設による規模経済を実現する能力が制限される。
FCR 001を経済的に効率的な方法で凍結·解凍することができても、FDAを満足させる劣化が生じず、規制承認を支援することなく、コスト効果と信頼性のあるコールドチェーン配送および物流ネットワークを拡大する必要があり、これは実現できないかもしれない。もし私たちまたは第三者が私たちのコールドチェーン供給物流を効果的に拡大できなければ、将来的には追加の製造コストを招き、商業供給に必要な数量を提供できなくなる可能性があります。これらやその他の理由で，FCR 001や他の細胞ベース療法を生産できない可能性があり，ビジネス規模や費用便益で開発される可能性がある。
細胞療法の製造過程は生まれつき汚染の影響を受けやすい。任意の候補製品または私たちの製造施設で微生物、ウイルス、または他の汚染が発見された場合、私たちの製造施設は、汚染を調査して救済するために、より長い時間を閉鎖する必要があるかもしれない。我々の候補細胞治療製品は第三者ドナーの細胞から製造されているため，製造過程は第三者ドナー材料の可用性の影響を受けやすい。商業化可能な製品を開発する過程は、安全かつ有効であることが証明されていても、特に挑戦的である可能性がある。このような候補製品の製造は複雑なプロセスと関連がある。その中のいくつかの過程は専門的な設備と高い技術と訓練された人員を必要とする。これらの候補製品の製造過程は，製造過程全体で無菌条件を維持する必要があることを考慮すると，余分なリスクの影響を受けやすい。ドナー材料であっても、製造中に使用される材料中のウイルスまたは他の病原体の汚染であっても、または微生物材料がそのプロセス中の任意の点に入ることは、汚染または使用できない製品をもたらす可能性がある。これらのタイプの汚染は製造遅延を招く可能性があり、候補製品の開発遅延を招く可能性がある。このような汚染物質はまた副作用の危険を増加させる可能性がある。
私たちの知的財産権に関するリスクは
ULRFから許可を得た知的財産権に関するリスク
私たちはULRFから取得した知的財産権に大きく依存しており、本ライセンスを終了することは重大な権利の損失を招く可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与えるだろう。
私たちの知的財産権、データ、そしてノウハウはULRFライセンスに大きく依存する。ULRFライセンスは様々な開発、勤勉、商業化、その他の義務を私たちに課し、将来のライセンス契約が私たちに課せられると予想しています。本ライセンスは、いくつかの条件で終了することができる。本ライセンスのいかなる終了も重大な権利の喪失を招く可能性があり、候補製品を商業化する能力を損なう可能性があります。未来に、私たちはまた私たちの候補製品開発に重要な他の許可協定を締結するかもしれない。
ライセンス契約によると、以下の事項に関する紛争を含む知的財産権紛争が発生する可能性があります
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ライセンス契約に従って付与された権利範囲および解釈に関連する他の問題； |
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私たちの技術とプロセスが、ライセンス契約に拘束されていないライセンス側の知的財産権をどの程度侵害しているかどうか |
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私たちは協力開発関係の下で特許と他の権利を第三者に再許可する権利； |
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私たちの候補製品の開発と商業化に関する使用許可技術の職務義務、およびどのような活動がこれらの職務義務を満たしているか |
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私たちの許可者、私たちと私たちの協力者が共同で知的財産権を創造または使用することによって生成された発明およびノウハウの所有権。 |
私たちが許可または将来許可した知的財産権をめぐる紛争が、許容可能な条項で現在の許可スケジュールを維持する能力を阻害したり、弱化したりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。さらに、このような紛争の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連合意の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、その許可ノウハウの第三者に特許出願を提出し、起訴し、特許を維持し、彼らの影響から私たちが許可した知的財産権を他の方法で保護することができる。私たちは、これらの活動または私たちの許可内の知的財産権に関連する可能性のある他の任意の知的財産権に対して限られた支配権を持っているかもしれない。例えば、これらのライセンシーのこのような活動が適用された法律および法規に適合しているかどうか、または効果的かつ強制的に実行可能な特許および他の知的財産権が生じるかどうかを判断することはできない。私たちは、ライセンス者が知的財産権の第三者侵害者に対して侵害訴訟を提起する方法に限られた制御があるか、または許可される可能性のある知的財産権を弁護することができる。ライセンシーの権利侵害訴訟や弁護活動は私たち自身が行うほど激しくないかもしれない。
私たちは通常、私たちが持っている知的財産権の保護と同じように、私たちが許可している知的財産権保護に関するすべてのリスクに直面している。もし私たちまたは私たちの許可者がこのような許可知的財産権を十分に保護できなければ、私たちは製品を商業化することができないだろう。
私たちの知的財産権保護に関するリスク
もし私たちが候補製品や製造過程のために十分な知的財産権保護を得ることができなければ、あるいは知的財産権保護の範囲が十分に広くなければ、私たちの候補製品の商業化と効果的な競争に成功する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちは特許、商標、商業秘密、および秘密協定の組み合わせに依存している-私たちの技術および候補製品に関連する知的財産権を保護するために、私たちの協力者が許可(ULRF許可を含む)に従って私たちに許可してくれるものもある。私たちが私たちの技術、発明、特許、特許出願または他の知的財産権に言及すると、私たちは私たちの知的財産権保護と私たちの業務に重要な私たちの知的財産権保護および私たちの業務に重要な私たちの所有または所有する権利と私たちの許可の権利を意味する。例えば、我々の候補製品および同種造血幹細胞移植治療を促進することは、我々が許可したULRF特許または特許出願によって保護され、秘密にされた技術的ノウハウおよび商業的秘密として機能する。しかも、私たちの初期候補品はまだいかなる特許や特許出願によっても保護されていない。もし私たちが依存している知的財産権が十分に保護されていなければ、競争相手は私たちの技術を使用して、私たちが持つ可能性のあるいかなる競争優位性を侵食または否定するかもしれない。
発明の特許性およびバイオテクノロジー分野特許の有効性，実行可能性，範囲は高度に不確定であり，複雑な法律，科学的，事実的考慮に関連しており，近年重大な訴訟のテーマとなってきている。また、米国特許商標局(USPTO)および非米国特許庁が特許を付与する際に適用される基準は、常に統一的または予測可能ではない。例えば、バイオテクノロジー特許において許容される特許標的または特許請求の範囲については、世界的に統一された政策はない。
私たちの特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する以前の技術が私たちに知られているか、または検索の場合に発見されたことを保証することはできない。また，科学文献で発見された出版物は往々にして遅れている
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米国および他の管轄区域の実際の発見と特許出願は通常、出願18ヶ月後に公表され、場合によっては全く公表されない場合もある。したがって、既存技術が、発行された特許を無効にするために使用されてもよく、または係属中の特許出願を特許発行として阻止するために使用されてもよいことを知らないかもしれない。私たちが知っているかもしれませんが、私たちは、私たちの特許または特許出願の特許請求の有効性または実行可能性に影響を与えるとは考えられませんが、最終的には、特許請求の有効性または実行可能性に影響を及ぼすことが発見される可能性があります。これらおよび他の要因のため、私たちの特許出願は、発行された特許が、米国または他の国/地域における私たちの候補製品をカバーすることを招くことができないかもしれない。
特許がすでにまたは実際に特許出願から成功裏に発表されても、これらの特許が私たちの候補製品をカバーしていても、第三者は、その有効性、所有権、実行可能性または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、これらの特許が縮小され、無効にされ、回避され、または実行不可能と認定される可能性がある。もし挑戦されたら、私たちの特許は裁判所によって効果的または強制的に執行可能だと宣言される保証はない。
挑戦されていなくても、私たちの特許や特許出願や他の知的財産権は、私たちの知的財産権を十分に保護できず、私たちの候補製品に排他性を提供したり、他の人が私たちの声明を中心に設計することを阻止したりすることができない可能性がある。他社が我々の候補製品と同じまたは同様の効果を有し、我々の特許または他の知的財産権を侵害しない製品を独立して開発する可能性があり、または他社が我々が発表した候補製品をカバーする特許の権利要件を中心に設計される可能性がある。もし私たちの特許と特許出願が私たちの候補製品に提供する保護の広さや強度が脅かされれば、私たちの候補製品を商業化する能力を危険にさらし、会社が私たちと協力することを阻止するかもしれない。
私たちはまた、私たちの候補製品に排他性を提供するため、または制限されない方法で候補製品を開発し、それを商業化する能力を提供するために、知的財産権を有する第三者から許可を求めることを望むことができる。私たちが商業的に合理的な条項でそのような第三者から許可を得ることができるか、あるいは全く保証されない保証はない。
生物製薬特許の取得および実行は高価で、時間がかかり、複雑であり、私たちは、必要または望ましいすべての特許出願を合理的なコストで、またはそのような特許出願から発行される可能性のある任意の特許を維持、実行および許可することができないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.私たちは、特許出願の準備、提出および起訴を制御する権利がないか、または第三者から許可された特許を維持する権利がないかもしれない。私たちは、ライセンス者が知的財産権の第三者侵害者に対して侵害訴訟を提起する方法に限られた制御があるか、または許可される可能性のある知的財産権を弁護することができる。ライセンシーの権利侵害訴訟や弁護活動は私たち自身が行うほど激しくないかもしれない。したがって、このような特許および出願は、私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制されてはならない。
私たちと私たちの協力者は、私たちの候補製品をカバーしたり、これらの候補製品を使用したり、製造する方法をカバーする複数の特許出願を提出した。これらの係属中の特許出願についてどのような特許が付与されるか(あれば)、最終的に発行される任意のそのような特許の広さ、または発行された任意の特許が無効であることが発見されるか、実行不可能であるか、または第三者によって脅かされるかどうかを保証することはできない。米国およびほとんどの他の国の特許出願は出願後しばらくは秘密であるため、一部の特許出願は発行前に依然として秘密であるため、候補品に関連する特許出願を最初に提出した者であるか、我々または私たちの協力者が初めてであるかを確認することはできない。私たちまたは私たちの協力者はまた、特許侵害訴訟、妨害または派生訴訟、反対、再審、および私たちの特許関連訴訟に巻き込まれる可能性がある各方面間及び米国特許商標局，欧州特許庁及びその他の非米国特許庁で行われた認可後審査手続。
許可を得ても、特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われれば、特許の自然失効は、米国最初の非臨時出願提出後20年以内に発生することが多い。いくつかの条件が満たされれば、様々な延期がある可能性があるにもかかわらず、特許の有効期間およびその提供される保護は限られている。もし私たちが臨床試験や規制の承認を得る上で遅延に遭遇した場合、特許保護された候補製品を独占的に販売することができ、承認されれば短縮される可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、製品の特許有効期限が切れると、私たちは競争相手が私たちの候補製品と似ているか同じ製品で市場に参入することを阻止できないかもしれないので、生物類似製品からの競争を受けやすいかもしれません。
米国では，FDAが承認した薬物または生物をカバーする特許には，FDAによる上場前の規制審査中に失われた特許期間を回復する資格延長資格がある可能性がある。FDAによる我々の候補製品の上場承認の時間、持続時間、および条件によると、私たちの1つ以上の米国特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復法”(Hatch-Waxman Act)に従って、有効な特許の補償として承認された製品の特許を最長5年間延長することを可能にする限られた特許期限延長を受ける資格がある可能性がある
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製品開発とFDA規制審査の過程で失われた用語。特許期間の延長は，製品承認日から14年の残存期限を超えてはならず，承認された薬品，その使用方法又は製造方法の請求項を延長することしかできない。EUでは、私たちの候補製品は似たような法律に従って期限を延長する資格があるかもしれない。しかし、いずれの管轄区域においても、適用の最終期限内に出願を提出できなかった場合、関連特許の満了前に出願を提出できなかった場合、または適用の要件を満たすことができなかった場合、延期が得られない可能性がある。たとえ私たちが延期を許可されたとしても、延期の期限は私たちが要求したより短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちの要求よりも少ない場合、私たちはその製品に対して特許権を行使する期限が実際に短縮されることができ、私たちの競争相手は市場競争製品の承認をより早く得ることができるかもしれない。これによる適用製品の長年の収入の減少はかなり大きいかもしれない。
また、“ベハ·ドール法案”によると、米国連邦政府はその財政援助の下で発生した発明に対していくつかの権利を保持している。連邦政府は自身の利益のために“非排他的、譲渡不可能、撤回不可能、支払済み許可証”を保持している。ベッハ-ドール法案はまた連邦機関に“デモの権利”を提供した。進行権は、政府が特定の場合、請負業者または特許所有権相続人に“責任のある1つまたは複数の出願人”に“非排他性、部分排他性または排他的許可”を付与することを要求することを許可する。もし特許所有者がそうすることを拒否した場合、政府は自分で許可を与えることができる。私たちのいくつかの許可特許は“ベハ-ドール法案”の条項によって制限されている。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
世界各国での私たちのすべての候補製品申請、起訴、強制執行、特許保護の費用は目を引くほど高いだろう。アメリカ以外の特定の国での私たちの知的財産権はアメリカの知的財産権の広範さを持っていないかもしれない。しかも、ある国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの法律に及ばない。したがって、私たちと私たちの未来の協力者は、第三者がアメリカ以外の国で私たちの発明を実施したり、アメリカや他の司法管轄区域で私たちの発明を使用して製造された侵害製品を販売したり、輸入したりすることを阻止できないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていないか、または関連特許の下で独占的な権利を持っていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、私たちと私たちの協力者は特許保護を持っているかもしれないが、法執行力はアメリカの地域に比べて他の侵害製品を輸出することができる。これらの侵害製品は、私たちまたは未来の協力者が特許を発行していない司法管轄区域内で私たちの候補製品と競争しているかもしれません、あるいは私たちは関連特許の下で独占的な権利がないか、あるいは私たちの特許主張や他の知的財産権は彼らのような競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許や他の知的財産権保護、特に生物製薬に関連する特許保護の強制執行に賛成しておらず、これは、私たちと私たちの協力者が私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの知的財産権に違反する競争製品を販売することを阻止しにくくするかもしれません。外国の管轄地域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストを招く可能性があり、業務の他の方面への関心を移転させる可能性があり、私たちの特許が無効または偏狭に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちまたは未来のパートナーにクレームをつける可能性がある。私たちまたは私たちの未来の協力者は、私たちまたは私たちの協力者が起こしたいかなる訴訟でも勝つことができないかもしれません。たとえ私たちまたは私たちの協力者が勝訴しても、判決された損害賠償または他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれません。
EU諸国を含むいくつかの司法管区では，強制許可法は特許権者に第三者に許可を付与させる。さらに、いくつかの国は、政府機関または政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは未来の任意のパートナーが私たちの業務に関連する特許の下で第三者に許可を付与することを余儀なくされた場合、または私たちまたは未来のパートナーが第三者への特許権の実施を阻止された場合、これらの管轄区域における私たちの競争地位は深刻な損害を受ける可能性があります。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
特許および/または出願の定期維持費、継続費、年会費、および様々な他の政府費用は、特許および/または出願の有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および米国以外の様々な政府特許機関に支払われる。私たちはこれらの費用を支払うようにシステム的に注意して、私たちは外部会社を招聘し、私たちの外部弁護士に依存して非アメリカの特許代理機関にこれらの費用を支払います。米国特許商標局および様々な非政府特許機関は、特許出願中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。私たちは評判の良い法律事務所や他の専門家を招いて私たちの遵守を助けてくれました。多くの場合、不注意は滞納金を支払うことによって、あるいは規則を適用する他の方法で是正することができます。しかし場合によっては
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規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効する可能性があり、関連司法管轄区域の特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、このような状況は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
もし私たちが私たちの商業秘密と他の固有情報の機密性を保護できなければ、私たちの技術的価値は実質的な悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務は損なわれるかもしれない。
特許提供の保護を求めることに加えて、私たちは、特許を出願できない独自技術、特許を実施しにくいプロセス、および私たちの技術、発見および開発中に特許に含まれないノウハウ、情報または技術に関する他の要素を保護するために、商業秘密保護および秘密保護プロトコルに依存して保護する。第三者による私たちの機密固有情報の開示または流用は、我々の候補製品と実質的に類似したまたは競争力のある製品を開発し、それを商業化し、市場における私たちの競争的地位を侵食することを含む、競争相手に当社の技術成果を迅速に複製または超えることを可能にする可能性がある。
商業秘密は保護するのが難しいかもしれない。私たちは、従業員、コンサルタント、外部科学コンサルタント、請負業者、協力者と秘密協定および発明譲渡協定を締結することによって、私たちのノウハウおよびプロセスを保護することを求めています。このような協定は私たちの固有の情報を保護することを目的としている。私たちのビジネス秘密を保護するために合理的に努力しているにもかかわらず、私たちの従業員、コンサルタント、請負業者、協力者、または外部科学コンサルタントは、私たちの商業秘密または機密、独自の情報を意図的にまたは意図的に競争相手に漏らしてしまうかもしれない。また，我々の競争相手は，我々のビジネス秘密を他の方法で取得したり，基本的に同じ情報や技術を独立して開発したりする可能性がある.もし私たちの任意の機密固有情報が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちはその競争相手がその技術または情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がなく、これは私たちの競争地位を損なう可能性がある。
第三者が私たちのいかなる商業秘密を不法に取得して使用することを強要するかは高価で時間がかかり、結果は予測できない。また、ある国の法律は、商業秘密などの独自の権利の保護の程度や方法が米国の法律とは異なる。当社のビジネス秘密を第三者に流用または不正に開示することは、市場での競争優位性を損なう可能性があり、私たちの業務、運営結果、および財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。私たちはこれらの商標と商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれません。私たちは私たちが関心のある市場における潜在的な協力者や顧客の中で知名度を確立するために必要です。時々、競争相手は私たちと似たような商品名や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提起することができる。長期的には、私たちが商標や商号を成功的に登録し、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。商標、商業秘密、ドメイン名、著作権または他の知的財産権に関連する専有権を実行または保護する努力は無効である可能性があり、大量のコストおよび資源移転を招き、私たちの財務状況または運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
潜在的第三者クレームに関連するリスク
もし私たちが第三者の知的財産権侵害で起訴されれば、それによって生じる訴訟は費用が高く時間がかかる可能性があり、私たちの開発と商業化努力を阻害または延期する可能性がある。
私たちのビジネス成功は、私たちと私たちの未来の協力者たちが第三者の特許と独自の権利を侵害しないことにある程度かかっている。しかし、私たちの研究、開発、および商業化活動は、第三者が所有または制御している特許または他の知的財産権を侵害または他の方法で侵害される可能性がある。アメリカ国内外で、大量の訴訟と他の対抗性訴訟手続きがあり、生物技術と製薬業界の特許とその他の知的財産権に関連し、特許侵害訴訟、妨害或いは派生訴訟、異議、再審と各方面間米国特許商標局と非米国特許庁で行われた認可後審査手続。我々が開発している分野には，米国や非米国から発行された特許や第三者が所有する未解決の特許出願が多く存在し，我々の候補製品を開発することが可能である.バイオテクノロジーおよび製薬業界の拡張および特許の発行に伴い、我々の候補製品は、我々を含む業界参加者が、どの特許が様々なタイプの製品または使用方法をカバーしているかを常に明らかにしていない可能性があるので、第三者特許権侵害のクレームのリスクが増加する可能性がある。報道内容
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特許の解釈は裁判所によって解釈され、解釈は常に統一的または予測可能であるわけではない。例えば、発行されたいくつかの特許は、私たちの候補製品をカバーする可能性があることを知っています。これらの特許主張は無効であり、私たちの運営が禁止されている基礎を築くことはできませんが、私たちは訴訟を受け、特許所有者に合理的な使用料を支払う義務があるかもしれません。また、バイオテクノロジーや製薬業界を含む知的財産権に依存する業界の多くは、競争相手に対する優位性を得るための手段として知的財産権訴訟を利用している。一部のクレーム者は私たちよりもはるかに多くの資源を持っている可能性があり、私たちよりも複雑な知的財産訴訟費用をより大きく長時間受けることができるかもしれない。また，特許権の強制執行による特許料の抽出と和解にのみ重点を置いた特許持株会社が我々を対象とする可能性がある。
第三者は、既存または未来の知的財産権に基づいて、私たちが彼らの独自技術を不正に使用していると主張する権利侵害を私たちに提起するかもしれない。我々の候補製品の使用または製造に関連する第三者特許または特許出願が存在する可能性があり、これらの特許または特許出願は、材料、配合、製造方法または治療方法を必要とするが、これらの特許または特許出願を識別することができない。例えば、これらの出願は、通常、提出日後の一定期間秘密に維持されているので、私たちの候補製品に関する特許出願は、私たちが知らずに他の人によって提出される可能性がある。すでに公表されている係属中の特許出願であっても、私たちが知っているいくつかの特許出願を含めて、私たちの候補製品またはその使用または製造をカバーするために、後で修正されることができる。特許発行後、特許請求の範囲は、依然として法律解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。さらに、私たちは、私たちの活動に関連していると考えられる第三者特許または特許出願を分析し、私たちの任意の候補製品に対して自由に運営できると考えているかもしれませんが、私たちの競争相手は、私たちが関係ないと思う特許を含む、発表されたクレームを得るかもしれません。これは、私たちの努力を阻害したり、私たちの任意の候補製品や私たちの活動が彼らのクレームを侵害する可能性があります。
もし私たちまたは私たちの未来の協力者が特許侵害を起訴された場合、私たちは私たちの候補製品、製品、および方法が関連特許の特許主張を侵害していないか、特許主張が無効または実行不可能であるかを証明する必要があり、私たちはそれができないかもしれない。特許が無効または強制執行できないことを証明することは困難であり，関連訴訟で勝訴しても，我々は巨額のコストを招く可能性があり，我々管理者や科学者の時間や注意力が他の活動から移行する可能性がある.発行された第三者特許が管轄権のある裁判所によって有効かつ強制的に実行可能であると判断され、私たちの材料、配合、製造方法、または治療方法の様々な側面をカバーする場合、関連特許が満了するまで、関連する候補製品の開発、製造、または商業化を余儀なくされる可能性がある。代替的に、私たちは、権利侵害技術を使用し、侵害候補製品の開発、製造、またはマーケティングを継続するために、第三者の許可を得ることを望むか、または要求される可能性がある。しかし、私たちは商業的に合理的な条項で必要な許可証を得ることができないかもしれないし、全く得られないかもしれない。たとえ我々が許可を得ることができても，これらの権利は非排他的である可能性があり，これは我々の競争相手が許可を得た同じ知的財産権へのアクセス権をもたらす可能性がある.さらに、私たちの知的財産権に対するクレームが成功した場合、私たちは、損害賠償と弁護士費の3倍(特許侵害が発見された場合)、または私たちの侵害製品候補製品を再設計することを含む巨額の損害賠償を支払わなければならない可能性があり、それは不可能であるか、技術的に不可能であるか、または多大な時間とお金の支出を必要とする可能性がある。金銭損害賠償を支払う以外は, 私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性があり、私たちにクレームを出した当事者は禁止令や他の衡平法の救済を受ける可能性があり、これは私たちの業務行為に制限を加えるかもしれません。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示したか、または私たちの従業員がその前の雇用主によって言われた商業秘密を誤って使用または開示したという疑惑の影響を受けるかもしれない。
バイオテクノロジーや製薬業界でよく見られるように、私たちは現在または以前に大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われている個人を、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む。特に，我々の創始者で高級科学コンサルタントSuzanne T.Ildstadは，医学博士であり，ユダヤ病院細胞治療研究所役員移植研究の特任教授であり，ルイビル大学医学部外科系の教授でもあり，生理や生物物理学および微生物学や免疫学系にアルバイトをしている。我々の首席技術者Michael Zdanowskiや他のある従業員やコンサルタントは以前Medeor Treateutics，Inc.(“Medeor Treateutics”)に雇われており，同社は我々と類似した細胞療法を開発している。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、および独立請負業者が、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、商業秘密または他の固有情報を含む、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタントまたは独立請負業者が、私たちの従業員の任意の元雇用主または他の第三者の知的財産権を無意識にまたは他の方法で使用または開示しているというクレームを受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
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私たちは、協力者または前の協力者を含む、第三者の機密情報または商業秘密を流用した、または他の方法で不公正または悪意のある行為をしたという疑惑に直面するかもしれない。もし私たちが第三者の商業秘密を盗用したことが発見されたり、他の面でこのような商業秘密に対して不公正または不誠実な行為が行われた場合、私たちはこれらの商業秘密のさらなる使用を阻止されるかもしれません。これは、候補製品を開発する能力を制限したり、金銭的損失を受ける可能性があります。
私たちは、協力者または前の協力者を含む、第三者の機密情報または商業秘密を流用した、または他の方法で不公正または悪意のある行為をしたという疑惑に直面するかもしれない。結果にかかわらず、知的財産権クレームの弁護は高価で時間がかかるかもしれない。したがって、私たちが最終的に勝訴したり、最終判決の前に和解が成立したりしても、どの訴訟も思わぬ費用を私たちにもたらす可能性がある。私たちにクレームをつけた当事者は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも効率的に訴訟費用を負担するかもしれない。また，訴訟や脅威訴訟は，我々の管理チームの時間や注意力に大きな要求を与え，会社の他の業務への追求を分散させる可能性がある.任意の知的財産権訴訟において、聴聞結果、動議裁決、および訴訟における他の一時的手続きが公開される可能性があり、これらの発表は、私たちの候補製品、計画、または知的財産権の知覚的価値に悪影響を及ぼす可能性がある。いかなる訴訟の開始および継続によって生じるいかなる不確実性も、私たちが追加資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼすか、または私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。上記のすべての理由により、他人の知的財産権に対する私たちの不公正または悪意のある行為のクレームを含む、実際的または脅威的な知的財産権クレームは、私たちが候補製品を開発または商業化することを阻止し、私たちを金銭的損失に直面させたり、いくつかの方面の業務運営を停止させたりする可能性がある。
私たちは、私たちの係属中の特許出願に記載され、要求された発明に関連する追加の特許が付与されるか、または私たちの特許出願に基づく特許が挑戦および無効および/または実行不可能であることを保証することはできない。
私たちのポートフォリオでは、米国と外国特許出願を発表し、処理していますが、予測できません
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私たちの特許出願に基づいてより多くの特許を発行できるかどうか |
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私たちの特許出願に基づいて発表された任意の特許の保護範囲 |
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私たちの特許出願に基づく任意の特許出願の請求項が、競争相手から保護されるかどうか； |
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第三者が私たちの特許権を無効にしたり、私たちの特許権を回避する方法を見つけるかどうか |
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他の人が私たちの特許および特許出願がカバーしている態様と同様の特許を要求するかどうか |
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私たちは私たちの特許権を実行および/または守るために訴訟または行政訴訟を提起する必要があるかどうか、私たちが勝っても負けても、代価が高い |
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私たちが所有する特許出願が可能かもしれない特許出願が発行された特許をもたらすかどうかにかかわらず、その権利要件は、私たちの候補製品または米国または他の国/地域におけるその使用をカバーする。 |
私たちは、私たちの係属中の特許出願における私たちの候補製品および/または技術のための権利要件が、米国特許商標局または外国特許庁によって出願可能特許とみなされることを決定することはできない。我々の発明の特許可能性を決定する一態様は、“従来技術”の範囲および内容、すなわち保護を要求する発明の優先日の前に、関連分野の技術者がかつてまたは入手可能と考えられていた情報に依存する。私たちが知らない既存技術が存在する可能性があり、これらの技術は、私たちの特許請求の範囲の特許可能性に影響を与える可能性があり、または、発表された場合、特許請求の有効性または実行可能性に影響を及ぼす可能性がある。審査過程は私たちにクレーム範囲を縮小することを要求するかもしれないが、これは私たちが獲得する可能性のある特許保護範囲を制限するかもしれない。特許が我々の特許出願に基づいて発行されたとしても、第三者は、その有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、そのような特許が縮小され、無効にされ、または実行できない可能性がある。さらに、それらが挑戦されていなくても、私たちの製品の組み合わせにおける特許は、第三者が関連技術を実践することを排除したり、私たちの権利要件をめぐる他の人の設計を阻止するのに十分ではない可能性がある。もし私たちの候補製品における知的財産権の地位の広さや実力が脅かされれば、会社が私たちと協力して開発することを阻止し、候補製品を商業化する能力を脅かすかもしれない。訴訟や行政訴訟では、私たちが発行した任意の特許における権利要件が米国または他の国の裁判所によって有効とみなされるかどうかを判断することはできません。
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私たちは私たちの知的財産権を保護または実行する訴訟に巻き込まれる可能性があり、これは高価で、時間がかかり、成功しない可能性があり、私たちの業務の成功に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
第三者は私たちの特許を侵害したり、流用したり、他の方法で私たちの知的財産権を侵害する可能性がある。我々の特許出願は、特許が出願から発行されるまで、および発行されるまで、発行された特許要件が技術の範囲をカバーする限り、これらの出願に要求される技術を実施する第三者に対して実行することはできない。将来的に、私たちまたは私たちの協力者は、私たちまたは私たちの協力者の知的財産権を強制または保護し、私たちまたは私たちの協力者の商業秘密を保護するため、または私たちの知的財産権の有効性、所有権、実行可能性、または範囲を決定するために、法的手続きを開始することを選択することができる。私たちまたは私たちの協力者が侵害者と思われるいかなるクレームも、これらの当事者が私たちまたは私たちの協力者に反訴させ、私たちまたは私たちの協力者が彼らの知的財産権を侵害している、または私たちの知的財産権が無効または実行できないと主張する可能性がある。
我々の特許または特許出願に関連する発明または在庫事項の優先度を決定するために、第三者によって引き起こされる、我々または我々の協力者によって提起される、または米国特許商標局によって発表された干渉または派生プログラムが必要である可能性がある。私たちや私たちの協力者は再審や反対手続きのような他の手続きに参加するかもしれません各方面間米国特許商標局または非米国司法管轄区域で行われる、私たちの知的財産権または他の人の知的財産権に関する審査、認可後の審査、または他の認可前または認可後の手続き。これらの訴訟のいずれの不利な結果も、私たちに貴重な知的財産権を失う可能性があり、私たちまたは私たちの協力者が関連技術の使用を停止し、私たちの候補製品を商業化すること、または私たちが勝利者にその権利を許可することを要求する可能性がある。もし勝利者が商業的に合理的な条項で私たちまたは私たちの協力者に許可を提供しなければ(何かの許可を提供すれば)、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。たとえ私たちまたは私たちの許可者が許可を得ても、それは非排他的で、私たちの競争相手が私たちまたは私たちの協力者に同じ技術にアクセスできるようにすることができる。さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。
どんな知的財産権訴訟も費用が高くて時間がかかるかもしれない。私たちまたは私たちの協力者と比較して、私たちまたは私たちの協力者たちは、このような訴訟における私たちの協力者たちがこのような法的行動を起訴するためにより多くの資源を投入する能力があるかもしれない。したがって、私たちまたは私たちの協力者が努力したにもかかわらず、私たちまたは私たちの協力者は、第三者が私たちの知的財産権を侵害したり、流用したりすることを阻止できないかもしれません。特に法律ではアメリカのように私たちの権利を十分に保護する国がないかもしれません。私たちが関連訴訟に勝っても、私たちは巨額の費用を招く可能性があり、私たちの管理者や科学者の時間と注意力は他の活動から移されるかもしれない。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちの1つまたは複数の特許の全部または一部が無効または強制的に実行できないと判断するか、または私たちの特許が関連技術をカバーしないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。どんな訴訟手続きの不利な結果も、私たちの1つ以上の特許を無効が宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭い解釈される危険性に直面させる可能性がある。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公開される可能性があり、証券アナリストまたは投資家がこれらの発表に対して否定的な見方をする場合、私たちの普通株の価格は悪影響を受ける可能性がある。
知的財産権に関する法律法規に関するリスク
いくつかの知的財産権は、政府が援助したプロジェクトによって発見されたので、いくつかの報告要件、米国に本部を置く会社の選好、および可能な“デモ”の権利のような連邦法規の制約を受ける可能性がある。このような法規を遵守したり、このような要求を満たすために免除を受けることができないと、非米国メーカーと契約を締結する能力を制限することができ、あるいは、政府が彼らの“デモ”の権利を行使すれば、私たちの独占権を制限するかもしれない。
私たちの知的財産権のいくつかはアメリカ政府の資金を使用することによって生まれたので、いくつかの連邦法規の制約を受けている。したがって、1980年のベハ-ドール法案(“ベハ-ドール法案”)によると、アメリカ政府は、私たちの現在または未来のいくつかの候補製品にいくつかの知的財産権を体現しているかもしれない。これらの米国政府が政府援助計画の下で開発したいくつかの発明の権利は、任意の政府の目的のために発明を使用する非排他性、譲渡不可能、撤回不可能な世界的許可を含む。さらに、いくつかの限られた場合、米国政府は、(I)発明を商業化するのに十分なステップを取っていない場合、(Ii)政府は、公衆衛生または安全需要を満たすために行動しなければならない、または(Iii)政府は、公共使用に対する連邦法規の要求を満たすために行動しなければならない、または(Iii)政府が公共使用に対する連邦法規の要求を満たすために、第三者に上述した任意の発明の独占的、部分的または非独占的許可を付与することを要求する権利がある。しかし，我々の知る限り，米国政府はこれまで米国政府の資金を用いて生じたいかなる特許技術に対してもいかなる権利を行使していない.もし我々又は適用された譲受人が政府に発明を開示せず，かつ所定の期限内に知的財産権登録申請を提出しなかった場合，米国政府もこれらの発明の所有権を得る権利がある。政府援助の計画の下で生成された知的財産権もいくつかの報告要求によって制約されており、この要求を守るには大量の資源が必要かもしれない。さらにアメリカ政府は
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主題発明を具現化する任意の製品、または主題発明を使用して製造された任意の製品は、実質的に米国で製造される。知的財産権所有者が、合理的ではあるが成功しない努力をしたことを証明することができ、同様の条項で米国で大量生産される可能性のある潜在的な許可者にライセンスを付与することができる場合、またはこの場合、国内製造が商業的に不可能である場合には、製造優先権要求を免除することができる。このような米国メーカーの選好は、このような知的財産権がカバーする製品について非米国製品メーカーと契約する能力を制限する可能性がある。私たちの現在または未来の任意の知的財産権が米国政府の資金を使用することによって生成される限り、“ベハ-ドール法案”の条項も同様に適用される可能性がある。
米国や外国特許法の変化は，特許の全体的な価値を低下させ，製品を保護する能力を弱める可能性がある。
米国または非米国司法管轄区の特許法または特許法解釈の変化は、特許出願をめぐる起訴および発行された特許の実行または弁護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。特許性の他の要件が満たされていると仮定すると，2013年3月までに，米国では，まず発明により保護された発明を発明した者が特許を取得する権利があり，米国以外では，最初に特許出願を提出した者が特許を取得する権利がある。2013年3月以降、2011年9月に公布された“ライシー·スミス米国発明法”(以下、“米国発明法”という)によれば、米国は第1の発明者が特許制度を出願することに移行し、この制度の下で、他の特許性要件が満たされたと仮定すると、最初に特許出願を提出した発明者は、要求された発明が第三者が最初に発明したか否かにかかわらず、発明の特許を取得する権利がある。2013年3月以降に米国特許商標局に特許出願の第三者を提出したが、我々の前に、当該第三者が発明を行う前に本発明を作成したとしても、我々の発明をカバーする特許を付与することができる。これは私たちが発明から特許出願を提出するまでの時間を理解し、勤勉に特許出願を提出することを要求するだろうが、状況は私たちが私たちの発明に関する特許出願を迅速に提出することを阻止するかもしれない。米国およびほとんどの他の国/地域の特許出願は、提出後または発行前の一定期間秘密であるため、私たちまたは私たちのライセンス者が、私たちの候補製品に関連する任意の特許出願または(Ii)発明または私たちのライセンシーの特許または特許出願に要求される任意の発明を最初に提出することを決定することはできない。
米国の発明法には、特許出願の起訴方式に影響を与え、特許訴訟にも影響を与えるいくつかの重大な変化も含まれている。これらの措置には、特許訴訟中に第三者が米国特許商標局に以前の技術を提出することを可能にすることと、米国特許商標局によって管理された認可後プログラムが特許有効性を攻撃することを可能にする追加のプログラムとが含まれている各方面間審査と派生手続き。USPTO手続きの証拠基準は、米国連邦裁判所が特許請求の無効を宣言するために必要な証拠基準よりも低いため、第三者は、USPTO手続において、USPTOが権利請求を無効にするのに十分な証拠を提供する可能性があり、同じ証拠が最初に地域裁判所訴訟で提出された場合には、権利請求を無効にするのに十分ではない。したがって，第三者は米国特許商標局の手続きを用いて我々の特許主張の無効を宣言しようとする可能性があり，第三者が地域裁判所訴訟で最初に被告として疑問を提起すれば，我々の特許主張は無効ではない.したがって、米国発明法およびその実施は、私たちの所有または許可をめぐる特許出願の起訴および私たちが所有または許可した発行された特許の実行または弁護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
また，生物製品や薬品の開発や商業化における会社の特許地位は特に不確定である。米国最高裁の裁決は、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小し、場合によっては特許所有者の権利を弱める。この一連の事件は特許取得後の有効性と実行可能性の面で不確実性をもたらしている。米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の将来の行動によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、私たちの既存の特許の組み合わせおよび私たちの将来の知的財産権の保護と実行能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの財務状況と資金需要に関連するリスク
私たちは後期段階にある臨床バイオテクノロジー会社で、設立以来純損失が出ています。私たちは予測可能な未来に、私たちは引き続き重大な純損失を受け、永遠に達成または利益を維持しないかもしれないと予想している。
私たちは後期段階にある臨床バイオテクノロジー会社で、運営の歴史は限られている。生物製薬製品開発への投資は非常に高い投機性があり、それは大量の前期資本支出を必要とし、重大なリスクが存在するため、即ち任意の潜在的な候補製品は十分な効果或いは受け入れ可能な安全状況を証明できず、監督部門の承認を得ることができず、商業上実行可能ではない。これまで，商業販売が許可されていない製品も，何の収入も生じておらず，我々の臨床開発や持続運営に関する巨額の研究開発やその他の費用が生じ続けている。したがって、私たちは利益を上げておらず、設立以来どの時期も純損失を出している。設立以来、私たちはほとんどの資源を投入して、私たちの主導製品FCR 001を開発し、私たちの知的財産権の組み合わせ、業務計画、資金を調達し、これらの業務に一般的かつ行政的な支援を提供しています。私たちの財務状況と経営結果は、純損失を含めて、四半期ごとに毎年大きく変動する可能性があります。したがって、あなたは依存してはいけません
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任意の四半期または年度業績は、将来の経営業績の指標とする。また、純損失と負のキャッシュフローはすでに我々の株主権益や運営資本に悪影響を与え続けている。2022年9月30日までの9カ月間の純損失は5540万ドル、2021年12月31日までの年度純損失は4780万ドルだった。2022年9月30日現在、私たちの累計赤字は1兆462億ドルです。私たちは予測可能な未来に純損失が続くことを予想し、私たちの研究開発費、一般と行政費用、資本支出は引き続き増加すると予想される。
私たちの費用は大幅に増加すると予想されています
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私たちの主要候補製品FCR 001のために、私たちの初期および潜在的な追加適応で開始し、臨床試験を行い続けた |
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より多くの候補製品を確定し、未来の候補製品のために研究、臨床前と臨床開発を開始することを求めた |
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FCR 001または将来臨床開発に成功した任意の候補製品に対する監督部門の承認を求める |
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予想されるビジネスニーズを満たすために私たちの内部製造プロセスを拡大します |
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私たちの製造プロセスの規制要件を満たすことを求めています |
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上場企業の義務を履行することを支援する人員を含む、運営、財務、管理情報システムおよび人員を増加させる |
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私たちの製品候補開発を支援するために、臨床、品質管理、科学、製造、商業、管理者のようなより多くの人員を採用し、保留する |
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私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する |
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将来的に販売、マーケティング、流通、製造、サプライチェーン、および他の商業インフラを構築し、規制の承認を得る可能性のある任意の候補製品を商業化する |
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市場に適用される製品の要求に適合するために、私たちの法規遵守努力を調整します |
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私たちの研究と開発を支援するために設備や有形インフラを追加し |
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他の候補製品と技術を買収したり許可したりする。 |
もしアメリカ食品医薬品局あるいは他の監督管理機関が現在予想されている基礎の上で臨床試験を行うことを要求した場合、もし私たちが候補製品のための適切な生産計画を確立する上で何かの遅延があった場合、あるいはもし私たちの臨床試験または任意の候補製品の開発が任意の原因(新冠肺炎疫病を含む)によって開始または完成を遅延させた場合、私たちの費用は私たちの予想を超える可能性がある。
私たちはまだ登録試験を終えていないし、製品商業化の歴史もなく、これまでの私たちの業務の成功を評価することも難しくなり、私たちの将来の生存能力を評価することも難しいかもしれない。
私たちは2002年2月に設立され、Regenerex LLCと呼ばれ、2013年から2016年まで非希釈融資業務に従事し、あるいはノワール国際会社と協力して、2018年10月までに最初の外部融資を完了し、会社に転換し、Regenerex，Inc.と改名し、その後Talaris Treateutics，Inc.と改名した。運営を開始して以来、資金調達、組織、会社のための人員、業務計画、発見と研究活動の展開、私たちの知的財産権の組み合わせ、開発、開発、FCR 001の設立と臨床試験の準備、および第1陣のFCR 001の製造にほとんどの資源を投入した。組織としては規制部門の承認を得て3期の臨床試験を成功させることができていません
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一貫してビジネス規模の製品を製造したり、第三者代表が私たちを代表してそうしたり、任意の候補製品を商業化するために必要な販売やマーケティング活動を成功させたりします。また，われわれの易化異遺伝子造血幹細胞移植療法は新規であり，これまで限られた数の患者でのみ評価されてきた。私たちの運営歴史の制限と承認されていない製品を考慮すると、私たちの未来の成功、業績或いは生存能力のいかなる予測、特に急速に発展する免疫治療領域を考慮すると、すべて不正確である可能性がある。
また、私たちの運営歴史の制限のため、私たちは予見できない費用、困難、合併症、遅延、その他の既知と未知の要素に直面する可能性がある。私たちは研究開発に集中している会社からビジネス活動を支援できる会社に転換する必要があり、このような転換では成功しないかもしれません。様々な要因により、私たちの財務状況と経営業績は四半期ごとと毎年大幅に変動し続け、その多くの要素はコントロールできないと予想しています。したがって、私たちの任意の四半期や年度の財務業績は未来の経営業績を代表することができないかもしれない。
私たちは私たちの候補製品を開発して商業化し、新しい候補製品を決定して投資するために多くの追加資金を必要とするだろう。もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちは私たちの製品発見と開発計画や商業化努力を延期、減少、またはキャンセルさせることを余儀なくされるかもしれない。
生物製薬製品を開発することは、臨床前研究と臨床試験を含む、非常に時間がかかり、高価と不確定な過程であり、完成するのに数年かかる。私たちは引き続き大量の資金を投入し、私たちの現在と未来のプロジェクトの臨床前と臨床開発を続ける予定だ。もし私たちが開発した任意の候補製品のために市場の承認を得ることができれば、私たちがFCR 001を開発または開発する可能性のあるいかなる兆候も含めて、このような候補製品を発売し、商業化するために多くの追加資金が必要になります。このような発売および商業化は、将来契約する可能性のあるパートナーの責任ではありません。私たちはまた、規制部門の候補製品の承認を得る前に、製品の発売や商業化の準備に投資する可能性があり、このような承認はタイムリーに得られないかもしれない、あるいは全く得られないかもしれない。また，我々の開発努力の過程で他の予期しないコストが発生する可能性がある.著者らの計画と期待される臨床試験の設計と結果は高度に不確定であるため、私たちが開発に成功した任意の候補製品の開発と商業化に必要な実際の数量を合理的に見積もることができない。さらに、連邦、州あるいは地方法律法規または臨床サイト政策の変化によるいかなる新冠肺炎に関連する計画の挫折や遅延は、私たちの候補製品の開発時間とコストに影響を与える可能性がある。ULRFライセンス契約の条項によると、いくつかの開発、規制、およびビジネスマイルストーンを実現する際に支払う義務があります。
私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存しています
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私たちの初期および潜在的な追加適応、および私たちが開発する可能性のある任意の他の候補製品のためのFCR 001の範囲、進捗、結果、およびコストを研究および開発することは、新しい冠肺炎に関連する遅延または私たちの開発計画に与える他の影響を含む |
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私たちの初期および潜在的な他の適応、および私たちが開発する可能性のある他の任意の候補製品のためのFCR 001の上場承認を得るための時間および関連するコスト； |
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承認された場合、任意の承認された適応または規制された承認された任意の他の候補製品のFCR 001の商業化活動コストは、私たちの製造規模の拡大、製品販売、マーケティング、流通、および製造能力を確立するコストと時間を含む、将来的に契約を締結する可能性のあるパートナーの責任ではありません |
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規制部門の承認に基づいて、FCR 001の商業販売から得られる任意の承認された適応または任意の他の候補製品から得られる収入(ある場合) |
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私たちはどの程度他の製品、候補製品、または技術を許可し、または権利を得ることができるか |
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私たちの研究開発の拡大、オフィス空間の増加、商業インフラの構築に伴い、私たちの従業員の増加と関連コスト |
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特許出願を準備し、提出し、起訴し、知的財産権に関するクレームを実行し、擁護することを含む、私たちの知的財産権を維持し、保護するコスト； |
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上場企業としての持続的な運営コスト。 |
2022年9月30日現在、私たちは約1兆939億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。私たちは許容可能な条件で追加資金を提供するかどうか、あるいは根本的にできないかどうかを確認することができない。また、我々の追加資本調達能力は、世界経済状況の潜在的な悪化や、米国と世界の信用と金融市場の最近の持続的な新冠肺炎の流行による中断と変動の悪影響を受ける可能性がある。もし私たちが十分な追加資本を集めることができなければ、私たちは私たちが計画した業務と私たちの成長戦略の追求を削減することを余儀なくされるかもしれない。私たちが約束した追加資本源はありません。もし私たちが十分な追加資本を調達できない場合、あるいは私たちが受け入れられる条項で追加資本を調達することができなければ、私たちは候補製品の開発や商業化、または他の研究開発計画を大幅に延期、削減、または停止しなければならないかもしれません。もし私たちが合意の下での支払いや他の義務を履行できなければ、私たちの現在または未来のいかなる許可協定も終了される可能性がある。
2022年9月30日まで、私たちの現金、現金等価物、有価証券は、2024年までの運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じています。この推定は間違っていることが証明される可能性があり、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を使用することができる。さらに、変化する状況-そのいくつかは私たちの制御を超えているかもしれない--私たちの資本消費速度は私たちの現在の予想よりも大きく速く、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれない。
資本調達は私たちの既存の株主を希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちに不利な条項で私たちの候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれません。
私たちは私募と株式公開と債務融資を含む様々な方法でより多くの資本を求めるかもしれない。もし私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、既存の株主の所有権権益は希釈され、条項は清算または他の株主権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務融資がある場合、関連する可能性のある合意は、追加債務を招くこと、資本支出を行うこと、許可手配を達成すること、または配当を宣言することを含む、私たちが何らかの行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。もし私たちが第三者からより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの技術や製品候補者に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利な条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。新冠肺炎の疫病或いはその他の要素による市場変動は更に不利な影響を与える可能性があり、私たちが必要な時に資本を獲得する能力に影響するかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは候補製品に対する私たちの製品開発または商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。私たちはもともと自分の候補製品を開発し、マーケティングする傾向がある権利を与えたり、私たちの業務に不利な他の行動を取ったりします。
私たちのビジネス、成長、業界に関連するリスク
新冠肺炎の流行に関連するリスク
私たちの業務はすでに持続的な新冠肺炎疫病の不利な影響を受けており、私たち或いは私たちが依存している第三者が重要な研究開発或いは生産施設、臨床試験場所の集中或いはその他の業務運営を持っている地域で今回と他の公衆衛生流行病の影響を更に不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの業務は持続的な新冠肺炎疫病の悪影響を受けており、私たちと私たちが依存している第三者(例えばCROやサプライヤー)が集中している地域では、今回の疫病と他の公衆衛生疫病のさらなる悪影響を受け、これらの第三者の運営が深刻に中断され、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば，われわれの第3段階FREE−1臨床試験の登録者数は，われわれの最初と改訂の登録予測に遅れており，定期医学会議で報告できるデータを大きく制限している。2021年11月，米国腎臓病協会会議に関する最初の仮データを提供したところ，薬物服用患者5名のデータを報告し，そのうち3人のみが移植後3カ月のマイルストーンに達した。著者らは、新冠肺炎の疫病発生は著者らの臨床試験地点の臨床試験被験者の吸引と募集能力に顕著に影響していると考えられる。そのほか、持続的な新冠肺炎の大流行及び現在と未来のウイルス変異はまた私たちのCROの仕事の遅延或いは中断を招く可能性があり、旅行或いは検疫政策、スタッフの可用性、CROスタッフの新冠肺炎への暴露或いは今回の大流行のためにCRO資源の優先順位を再配列することを含む。
検疫、現地避難、および同様の政府命令、またはこのような命令、閉鎖またはその他の業務運営行為の制限は、私たちのFCR 001を製造する能力、または材料の利用可能性やコストを含む、私たちの製造施設の人員に影響を与える可能性があり、それによって私たちのサプライチェーンを混乱させる可能性があると考えられます。どの材料の製造供給中断も、私たちの持続的かつ未来の研究と製造活動の能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
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また，われわれの臨床試験はすでに持続的な新冠肺炎の大流行の影響をさらに受ける可能性があり，特に新冠肺炎オミック変異体や関連亜変異体のようなウイルス変異体に伴い，われわれが臨床試験を行っている地域では引き続き急増している。臨床サイトの起動と患者登録はすでに更に延期される可能性があり、原因は行われている新冠肺炎の大流行に対して医療システム資源を優先順位付けしたからである。例えば，隔離が患者の行動を阻害し，医療サービスを中断し，患者の試験調査者，病院，試験地点へのアクセスを減少させ，各試験地点の現場者の支持を制限した場合，われわれの一部の患者は臨床試験案や後続行動を遵守できない可能性がある。同様に、新冠肺炎と現在発展中の変種は、著者らが患者を募集し、維持し、医療保健提供者としての主要な研究者や現場スタッフの能力に悪影響を与える可能性があり、これらの人はすでに新冠肺炎への接触を増加させ、それによって著者らの臨床試験運営と登録スケジュールに悪影響を与えているかもしれない。
新冠肺炎の蔓延はすでに世界的に広範な影響を与えており、我々の経済に実質的な影響を与える可能性がある。新冠肺炎による潜在的な経済影響や持続時間は評価や予測が困難である可能性があるが、広範囲の流行病は世界金融市場の深刻な混乱を招き、私たちの資本獲得能力を低下させる可能性があり、これは将来的に私たちの流動性にマイナスの影響を与える可能性がある。また、新冠肺炎の伝播による景気後退や市場回復は、私たちの業務や私たちの普通株の価値に実質的な影響を与える可能性がある。
進行中の全世界の新冠肺炎の大流行は急速に変化し続けている。新冠肺炎疫病の最終的な影響は高度に不確定であり、変化が発生する可能性がある。私たちの業務、私たちの臨床試験、ヘルスケアシステム、あるいは世界経済への潜在的な遅延や影響のすべての程度はまだわかりません。しかし、これらの潜在的な影響は私たちの運営に実質的な影響を与える可能性があり、私たちは引き続き新冠肺炎の状況を注視していきたい。
従業員や成長に関わるリスク
私たちは私たちの重要な人たちに強く依存して、新しいキーパーソンを募集する予定だ。もし私たちが高い素質の人材を誘致し、維持することに成功できなければ、私たちは私たちのビジネス戦略を成功的に実施することができないかもしれない。
私たちが競争の激しい生物技術と製薬業界の中で競争できるかどうかは、私たちが高い素質の管理、科学と医療人員を引き付けることができるかどうかにかかっている。私たちは私たちのCEO Scott ReQuart、私たちの創始者で高級科学顧問Suzanne T.Ildstad医学博士、私たちの首席医療官Nancy Krieger医学博士、私たちの最高技術者Michael Zdanowski、そして私たちの財務責任者Mary Kay Fentonを含む、私たちの管理、科学、医療者に非常に依存している。新たに任命された幹事や管理者を統合する際に秩序ある移行プロセスに参加したいが、管理者の注意を業務面から移行させ、他のキーパーソンを引き留められなかったり、機関知識を失ったりするなど、管理移行に関連する様々なリスクや不確定要因に直面している。また，我々の任意の幹部，他の重要な従業員，他の科学·医療コンサルタントのサービスを失い，適切な代替者を見つけることができず，製品開発の遅延を招き，我々の業務を損なう可能性がある。
私たちの主な業務はケンタッキー州ルイビルの細胞処理施設で行われ、マサチューセッツ州ウェルスリーに会社事務所を設置し、テキサス州ヒューストンに実験室を設置しています。技術人材に対する競争は非常に激しく、特に急速に増加する細胞と遺伝子療法(CGT)市場、特にマサチューセッツ州、マサチューセッツ州は多くの他の生物製薬会社と多くの学術と研究機関の本部であり、これは私たちが受け入れ可能な条件で高い素質の人員を採用し、維持する能力を制限するかもしれない。米国の移民と仕事認可法律法規の変化は、科学と専門人材の流動を制限する法律法規を含み、政治力と経済活動レベルの重大な影響を受ける可能性がある。移民やビザの法律法規の立法または行政変更が私たちの採用プロセスや目標、または非米国市民に関連するプロジェクトを損害した場合、私たちの業務は実質的な悪影響を受ける可能性がある。
価値のある従業員がわが社に残ることを奨励するために、賃金と現金インセンティブのほか、時間の経過とともに付与された株式オプションを提供します。時間が経つにつれて、従業員に対する株式オプションの価値は、私たちの株価変動の大きな影響を受ける可能性があり、これらの変動は私たちの制御範囲を超えており、他社が提供するより利益のあるオファーを相殺するのにいつでも十分ではないかもしれない。私たちは価値のある従業員を引き留めるために努力しているにもかかわらず、私たちの管理、科学、開発チームのメンバーは短時間で私たちとの雇用関係を終了するかもしれない。私たちは私たちの重要な従業員と雇用協定を持っていますが、これらの雇用協定は自由に雇用できることを規定しています。これは、私たちのどの従業員も通知するかどうかにかかわらず、いつでも私たちの仕事を離れることができることを意味します。私たちの成功はまた私たちが引き続き高技能の初級、中級と高級管理者及び初級、中級と高級科学と医療人員を吸引、維持、激励できるかどうかにかかっている。ルイビルでの私たちの製造業務を拡大するために必要なすべての合格者を募集するのは難しいか時間がかかるかもしれません。
私たちは組織の規模を拡大する必要があるかもしれないし、このような成長を管理する時に困難に直面するかもしれない。
2022年9月30日現在、131人の従業員がいますが、そのうち3人はフルタイムではなく、13人のコンサルタントがいます。私たちの発展と商業化計画と戦略の発展に伴い、私たちの上場企業運営への移行、あるいは任意の未来の結果として
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買収後、今後の成長を支援するために、より多くの管理、運営、製造、販売、マーケティング、財務、その他の人員、およびより多くの施設が必要と予想されます。私たちの既存の管理、人員、そしてシステムは未来の成長を支持するのに十分ではないかもしれない。今後の成長は、経営陣のメンバーにより多くの重大な責任を負わせるだろう
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私たちの臨床前研究と臨床試験を効果的に管理しています |
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より多くの従業員を識別し、採用し、維持し、激励し、統合する |
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私たちの内部開発作業を効果的に管理しながら、ライセンス者、被許可者、請負業者、その他の第三者に対する契約義務を遵守します |
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私たちの管理発展運営情報技術財務システムを改善し |
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私たちの施設を拡張する。 |
私たちの業務の拡大に伴い、様々な戦略パートナー、サプライヤー、他の第三者との追加関係も管理する必要があります。私たちの将来の財務業績と私たちが候補製品を商業化し、効果的に競争する能力は、私たちが未来の成長を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。そのため、著者らは著者らの開発仕事及び臨床前と臨床研究を有効に管理し、更に多くの管理、研究開発、製造、行政、販売とマーケティング人員を募集、訓練と統合することができなければならない。私たちはこのような任務のいずれも達成できず、私たちの会社の発展に成功することを阻害するかもしれない。
私たちの従業員、主要な調査人員、顧問と協力者は規制基準と要求を守らないことを含む不当な行為或いはその他の不当な活動に従事する可能性があり、これは私たちに重大な責任をもたらし、私たちの名声を損なうかもしれない。
我々は、FDAの規定または同様の外国規制機関の同様の規定に故意に準拠できなかったこと、FDAまたは同様の外国規制機関に正確な情報を提供すること、私たちが制定した製造基準の遵守、連邦および州医療詐欺および乱用法律法規の遵守、および同様の外国規制機関によって制定され実行された類似の法律法規、財務情報またはデータを正確に報告すること、または許可されていない活動を開示することを含む、従業員および第三者詐欺または他の不正行為のリスクに直面している。不正行為はまた臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁、訴訟と著者らの名声を深刻に損なう可能性がある。従業員および第三者の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、私たちがそのような行為を検出し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはそのような法律や法規に準拠していないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もし私たちにこのような行動を提起した場合、私たちは自分自身の弁護や権利の維持に成功できませんでした。これらの行動は、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、金銭罰金、監禁、Medicare、Medicaidおよび他の連邦医療保健計画の参加から除外される可能性があり、もし私たちが会社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けて、これらの法律違反に関する告発、契約損害、名声損害などの追加的な報告要件と監督を解決するために、重大な罰金または他の制裁を加えることを含む、私たちの業務および運営結果に重大な影響を与える可能性があります, 利益と将来の収益の減少および私たちの業務の削減は、いずれも私たちの業務運営能力、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
業務中断に関するリスク
もし私たちのセキュリティ対策が現在または将来破壊された場合、または私たちの情報技術、ソフトウェア、サービス、通信またはデータのセキュリティ、セキュリティまたは完全性または利用可能性が損なわれ、制限され、または失敗した場合、これは、我々の名声被害、重大な財務および法的リスク、データ保護法、プライバシー政策およびデータ保護義務の違反またはトリガ、私たちの臨床試験または管理活動の中断、または顧客またはパートナーの流失を含む実質的な悪影響をもたらす可能性がある。
私たちの日常的な運営では、私たちは、私たちまたは私たちの第三者プロバイダが運営する情報技術システムに依存して、電子情報を処理、送信、保存します。私たちの業務に関連する場合、名前、郵送住所、電子メールアドレス、電話番号および臨床試験情報、ならびに私たちまたは他の当事者が所有または制御している知的財産権、商業秘密、および独自の商業情報など、様々な個人データを収集して使用することができます。
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セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々の内部コンピュータシステムおよび現在および将来のCROおよび他の請負業者、コンサルタント、および関連する第三者のコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、不正アクセス、テロ、戦争、自然災害、および電気通信および電気故障による被害を含むが、これらに限定されないいくつかの脅威の影響を受けやすい。私たちがこれらの第三者をほとんどコントロールしていないか、それは彼らのシステムに問題が発生した時の私たちの脆弱性を増加させる。成功したネットワーク攻撃は、知的財産権、データ、または他の流用資産の盗難または破壊、または他の方法で私たちの機密または独自の情報を危険にさらし、私たちの運営を混乱させる可能性があります。ネットワーク攻撃の頻度，複雑さ，強度が増加しており，発見されにくくなってきている.サイバー攻撃には、敵対する外国政府の不法行為、工業スパイ活動、電気通信詐欺および他の形態のネットワーク詐欺、有害マルウェアの配備、ネット釣り攻撃、サービス拒否、社会工学詐欺、または他のデータセキュリティ、機密性、完全性、および可用性を脅かす手段が含まれる可能性がある。私たちが知っている限り、私たちは重大なセキュリティ事件を経験していないが、私たちはサイバー攻撃が脅威であることを認識しており、私たちの努力が情報セキュリティホールを防ぐ保証はない。
私たちは大量の資源を使って、私たちの業務活動とやり方を根本的に変えたり、私たちのサービス、ソフトウェア、運営あるいは情報技術を修正して、セキュリティホールを防止し、実際と潜在的な脆弱性を緩和、検出、修復するために努力する必要があるかもしれません。適用されるデータ保護法、プライバシーポリシー、および他のデータ保護義務は、特定のセキュリティ対策を実施すること、または業界基準または合理的な措置を使用してセキュリティホールを防止することを要求する可能性があります。
もし、私たち、サービスプロバイダ、パートナー、または他の関連第三者が経験したことがあるか、または将来的に任意のセキュリティイベントを経験し、任意のデータ損失、削除または破壊、許可されていないアクセス、失われた、敏感な情報の取得または開示、または敏感な情報または私たち(または彼ら)の情報技術、ソフトウェア、サービス、通信またはデータのセキュリティ、セキュリティ、完全性または利用可能性に関連する危険を意図的に漏洩した場合、法的責任に限定されないが、政府調査、規制調査、法執行行動、賠償義務、私たちの運営中断を含む重大な悪影響をもたらす可能性がある。私たちの候補製品の開発と商業化、否定的な宣伝と経済的損失を遅延させる。我々または関連する第三者がそのようなセキュリティイベントを検出、予測、測定、または検出できなかった場合、同様の重大な悪影響をもたらす可能性がある。
また、適用されるデータ保護法、プライバシーポリシー、データ保護義務は、影響を受けた個人、顧客、規制機関を含む安全違反時に関連する利害関係者に通知することを要求する可能性があります。このような開示は費用が高く、開示またはそのような要件を遵守しないことは、負の宣伝に限定されないが、顧客が私たちの製品またはセキュリティ措置に対して自信を失っているか、または契約違反クレームを含む重大な悪影響をもたらす可能性がある。私たちの契約における責任制限が強制的または十分であること、または他の方法で私たちを責任や損害から保護することは保証されない。
当社の情報技術または電気通信システムまたは当社の第三者サービスプロバイダによって使用されるシステムの故障または深刻な停止は、私たちの運営を深刻に中断させ、敏感または機密情報のセキュリティ、完全性、および利用可能性に悪影響を及ぼす可能性があります。これまで，このような重大なシステム障害やセキュリティホールは経験していないが，このような事件が発生して我々の運営が中断されると，我々の開発計画や業務運営に大きな中断を招く可能性がある.例えば、完成したまたは未来の臨床前研究と臨床試験のデータ損失は、私たちの監督管理の承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。
私たちは一般的な責任保険およびエラーまたは漏れ保険を維持しているが、私たちは、私たちが遭遇する可能性のあるプライバシーおよび安全行動によって生じるクレーム、コスト、費用、訴訟、罰金、罰金、業務損失、データ損失、規制行動、または他の重大な悪影響の責任または損害から十分に、または十分に保護することを保証することができず、そのような保険が許容可能な条項で提供または完全に利用可能であることを保証することもできない。私たちが利用可能な保険範囲を超えた1つ以上の多額のクレーム、または私たちの保険シートに変化(保険料の増加または多額の免責額または共同保険要件の実施を含む)をもたらす成功クレームは、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、私たちの既存の保険範囲とミスと漏れ保険が受け入れ可能な条項で提供され続けるか、あるいは私たちの保険会社は未来のいかなるクレームも拒否しないと確信できません。
業務中断は私たちの将来の収入と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させるかもしれない。
私たちの製造業務、および私たちのCRO、サプライヤーおよび他の請負業者およびコンサルタントの業務は、地震、電力不足、電気通信故障、水不足、洪水、ハリケーン、台風、火災、極端な天気条件、医療流行病、その他の自然または人為的災害または業務中断の影響を受ける可能性があり、私たちは主にこれらの状況に自己保険を提供します。このような業務中断の発生は、私たちの運営と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある。
市場と経済状況は私たちの業務、財務状況、株価に深刻な悪影響を及ぼすかもしれない。
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インフレ、不安定なエネルギーコスト、地政学的問題、不安定なグローバル信用市場と金融状況などの市場状況は、経済の深刻な不安定、流動性と信用供給の減少、世界経済への期待低下及び世界経済成長減速への期待を招く可能性がある。私たちの業務と運営は、このようなインフレ変動、経済低迷、動揺したビジネス環境、持続的な不安定または予測不可能な経済と市場状況を含む、このような不安定な悪影響を受ける可能性がある。信用と金融市場のさらなる悪化と経済状況への自信が起こらない保証はない。私たちの全体的な業務戦略は、このような経済低迷、不安定なビジネス環境、または持続不可能で不安定な市場状況のいずれかの悪影響を受ける可能性がある。現在の株式や信用市場が悪化したり改善されていない場合、任意の必要な債務や株式融資をより困難にし、コストがより高く、希釈度が高くなる可能性がある。
適時に有利な条件で任意の必要な融資を得ることができなければ、私たちの成長戦略、財務業績、株価に実質的な悪影響を与える可能性があり、臨床開発計画の延期または放棄を要求する可能性がある。さらに、私たちの現在の1つまたは複数のサービスプロバイダ、製造業者、および他の協力者は、経済的に困難な時期を乗り切ることができない可能性があり、これは、私たちが時間通りに、予算通りに運営目標を達成する能力に直接影響を与える可能性がある。
また、私たちの株価は下落する可能性があり、一部の原因は株式市場の変動と全体的な経済低迷である。
政治的不安定、貿易協定の変化、紛争(ロシアとウクライナの間の紛争など)による世界経済の不確実性や製品需要の疲弊は、私たちの業務や財務パフォーマンスに悪影響を及ぼす可能性がある。
政治的不安定と衝突による世界市場の経済不確実性および新冠肺炎流行による経済的挑戦は、私たちの製品やサービスに対する需要の低下を招き、私たちの財務業績と管理在庫レベルを予測することが困難になる可能性がある。政府支出や国際貿易に影響を与える政治的事態の発展には、現在または潜在的な政府が実施する制裁、潜在的な政府の停止、貿易紛争や関税が含まれ、市場にマイナス影響を与え、マクロ経済状況が弱くなる可能性がある。潜在的な米国政府の閉店や政府交代、米国と中国や他の国との貿易紛争により、これらの事件の影響は続く可能性がある。これらすべての事件の持続的な影響は、私たちの製品需要に悪影響を与え、私たちの運営を損ない、私たちの財務業績を弱めるかもしれません。
私たちの業務に影響を与える法律法規に関連するリスク
アメリカ税法の立法や他の変化は私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼすかもしれない。
米国連邦、州、地方所得税に関する規則は立法過程に参加する人員およびアメリカ国税局とアメリカ財務省の審査を受け続けている。税法の変化(これらの変化は追跡力を持つ可能性がある)は、私たちまたは私たちの普通株の所有者に悪影響を及ぼすかもしれない。近年、適用される税法は多くの変化が生じており、今後も変化が続く可能性がある。
いつ、どのような形態または発効日に新税法が公布されるかどうか、または既存または新税法に基づいて法規および裁決が制定、公布または発表されるかどうかは、私たちまたは私たちの株主の税負担を増加させるか、または税法または税法解釈の変化のいかなる悪影響を最大限に減少または軽減するために、経営方式を変更する必要があるかもしれない。
私たちがアメリカの純営業損失の繰越や他のアメリカの税収属性を使う能力は制限されるかもしれません。
私たちはアメリカ連邦と州政府の純営業損失を利用して、未来の潜在的な課税収入と関連所得税を相殺する能力は私たちの未来に発生する課税収入に依存して、私たちは私たちがいつ、あるいは十分な課税収入が発生するかどうかを予測して、私たちのすべての純営業損失を使用することができません。
現行法によると、2017年12月31日からの納税年度に発生した未使用の米国連邦純営業損失は満期の影響を受けず、無期限に繰り越すことができる。このような米国連邦純営業損失は一般にこれまでの納税年度に遡ることはできないが、2018年、2019年、2020年に生じる純営業損失は、このような赤字納税年度までの5つの納税年度のそれぞれに遡ることができる。また，2020年12月31日以降に開始された納税年度から差し引かれた2017年12月31日以降の納税年度に生じる経営損失繰越額は，経営赤字繰越純額を適用した納税年度ごとの課税所得額の80%に制限されている。また、もし私たちが“所有権変更”を経験した場合、私たちが現在も未来に使用されていない米国連邦純営業損失と税収控除は、改正された1986年の国税法(以下、“基準”と略称する)第382条および383条の制限を受ける可能性があり、所有権変更は、通常、特定の株主が3年間スクロールしている間の株式所有権の変化が50ポイント(価値別)を超えると定義される。私たちは過去にこのような所有権の変化を経験したかもしれません未来は私たちのせいで
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株式所有権、その中のいくつかは私たちの統制範囲内ではない。州法律によると、私たちの純営業損失と税収相殺も減値や制限を受ける可能性があります。2021年12月31日現在、約7800万ドルの米国連邦純営業損失繰越がありますが、これらの純営業損失繰越能力を利用することは、上記のような“所有権変更”によって制限される可能性があり、納税義務が増加する可能性があります。
私たちはアメリカの反腐敗法律法規の制約を受けて、違反行為は深刻な結果に直面する可能性がある。
我々は、米国法第18編201条に掲載された米国国内贈賄法、米国旅行法、改正された“1977年米国反海外腐敗法”を含む反腐敗法に支配されている。これらの腐敗防止法は、一般に、会社およびその従業員、代理人および中間者が、公的または民間部門の受容者に腐敗または不正な支払いまたは任意の他の価値のあるものを提供、提供、提供または提供することを直接的または間接的に禁止する。私たちは、私たちが明確に権限を持っていなくても、実際にそのような活動を理解していなくても、私たちの代理人と仲介機関の腐敗や不法活動に責任を負わなければならないかもしれない。反腐敗法違反は、巨額の刑事罰金と民事処罰、監禁、貿易特権の喪失、資格取り消し、税収の再評価、契約違反と詐欺訴訟、名声損害、その他の結果を招く可能性がある。同様に、潜在的な反腐敗法違反に対するいかなる調査も、私たちの名声、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
製品責任訴訟が提起されれば、私たちは重大な責任を招く可能性があり、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業化を制限することを要求される可能性がある。
私たちは人体臨床試験で私たちの候補製品をテストすることに関連する固有の製品責任リスクに直面しています。もし私たちが開発する可能性のある任意の製品を商業的に販売すれば、私たちはより大きなリスクに直面します。私たちの臨床試験に参加した被験者、患者、医療提供者、あるいは私たちの製品を使用、管理、販売した人は、私たちに製品責任クレームを出すかもしれません。もし私たちが私たちの候補製品や製品に被害を与えるクレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招くかもしれない。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
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すべての候補製品や私たちが開発する可能性のある製品の需要が減少した |
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臨床試験場所や試験項目全体を中止し |
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私たちの名声とメディアの深刻な否定的な関心を損なう |
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臨床試験参加者の脱退 |
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関連訴訟の巨額の抗弁費用 |
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研究対象者や患者に相当なお金の報酬を提供します |
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収入損失 |
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利用可能なすべての保険と私たちの資本資源を枯渇させる |
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私たちのビジネス運営から管理と科学的資源を分流します |
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私たちが開発するかもしれない製品を商業化することはできません |
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私たちの株価は下落した。 |
私たちは現在、製品責任保険のレベルを持っていて、これは似たような場合の会社の慣例であり、予測可能なリスクを提供するのに十分な保険だと思いますが、私たちが生じる可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれません。私たちは可能などんな責任にも対応するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。私たちは商業製品の販売を含めて、私たちの製品の保険範囲を拡大するつもりです。もし規制を受けたら
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私たちが開発している候補製品については、承認を得ることができないかもしれませんが、規制の承認を受けたどの製品にも商業的に合理的な製品責任保険を得ることができないかもしれません。予期せぬ副作用を有する薬物に基づく集団訴訟では，すでに多くの判決が下されている。成功した製品責任クレームまたは一連の私たちに対するクレーム、特に判決が私たちの保険範囲を超えた場合、私たちの現金を減少させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちの普通株に関するリスクは
私たちの株価は変動するかもしれません。あなたはあなたの投資の全部または一部を失うかもしれません。
私たちの普通株の取引価格は大きく変動する可能性があり、様々な要素の影響を受けて大幅に変動する可能性があり、その中のいくつかの要素は取引量が限られていることを含む制御できない。“リスク要因”の節と本四半期報告の他の部分的に議論された要因に加えて、これらの要因には、以下のような要因が含まれる
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四半期の経営業績の実際または予想変化 |
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私たちの現金は |
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投資界の推定と予測を達成できなかったか、または私たちが一般に提供する可能性のある推定および予測を達成できなかった |
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私たちまたは私たちの業界に関する研究報告、特に細胞療法、または証券アナリストのプラスまたは負の提案を発表したり、研究報告を撤回したりする |
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同じ会社の市場予想が変化しています |
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株式市場の全体像 |
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私たちまたは株主は将来私たちの普通株を売却します |
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当社の普通株式出来高 |
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会計慣行の変化 |
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内部統制に力が入らない |
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特許、訴訟事項、および私たちの技術のための特許保護を得る能力を含む、知的財産権または独自の権利に関連する紛争または他の発展； |
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知的財産権または株主訴訟を含む重大な訴訟； |
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医療支払い制度の構造を変え |
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新冠肺炎の大流行の影響を含む一般的な政治と経済条件 |
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他の事件や要素、その多くは私たちがコントロールできない。 |
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また，株式市場，特にバイオ製薬会社の市場は，極端な価格や取引量の変動を経験しており，これらの変動はこれらの会社の経営業績に関係なくあるいは比例しないことが多い。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。従来、証券集団訴訟は、会社証券の市場価格が変動した後に会社に提起されることが多かった。このような訴訟を提起すれば、巨額の費用と経営陣の注意力と資源の分散を招く可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、経営結果、将来の見通しを損なうことになる。
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が待たれる事項に大きな影響を与えることができるだろう。
2022年9月30日現在、私たちの役員、役員、株主の5%の実益は、私たちの約73.6%の発行済み議決権普通株を持っています。このグループの投票権は、彼らが持っている無投票権を普通株に転換する程度に増加する可能性がある。したがって、このような株主たちはこのような所有権地位を通じて私たちに影響を与えることができるだろう。この株主たちは株主の承認を必要とするすべての事項を決定することができるかもしれない。例えば、これらの株主は、取締役選挙を制御し、私たちの組織文書を修正し、任意の合併、資産の売却、または他の重大な会社取引を承認することができるかもしれない。これは、私たちの株主の一つとして、あなたの最適な利益に合致すると思うかもしれませんので、私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止することができます。
私たちの業務は、上昇するインフレ、金利、サプライチェーン制限を含むマクロ経済状況の影響を受けている。
各種のマクロ経済要素は、インフレ、金利と全体の経済状況の変化、世界金融市場の現在と未来の状況による不確定性を含む、私たちの業務および私たちの経営業績と財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、金利上昇は会社の純収入に影響を与える。最近のサプライチェーン制限はより高いインフレを招いており、継続すれば会社の製品開発や運営にマイナス影響を与える可能性がある。インフレやその他の要因が私たちの業務コストを著しく増加させれば、既存のチャネルや新しい治療製品を開発する能力はマイナスの影響を受ける可能性がある。金利、信用市場の流動性、資本市場の変動性は、私たちの業務運営や私たちが有利な条件で資金を調達する能力、あるいは根本的に私たちの業務に資金を提供するために影響を与える可能性もあります。同様に、これらのマクロ経済要素は、私たちの第三者サプライヤーとメーカーが私たちの候補製品のために臨床試験材料を生産する能力に影響を与える可能性がある。
私たちのファイルマネージャのアイデンティティに関するリスクは
私たちは新興成長型会社と小さな報告会社であり、新興成長型会社やより小さい報告会社に適用される報告書が、私たちの普通株の投資家に対する吸引力を低下させるかどうかを決定することはできません。
私たちは2012年4月に公布された“雇用法案”の定義に基づいて新興成長型会社です。私たちが新興成長型企業であり続ける限り、私たちは、修正された2002年サバンズ-オキシリー法404節の監査役認証要件を遵守することを含む、他の非新興成長型会社の上場企業に適用される様々な報告要件の免除を利用することができ、本四半期の報告および私たちの定期報告および依頼書における役員報酬に関する開示義務を削減し、役員報酬および株主承認以前に承認されなかった金パラシュート支払いの非拘束性相談投票の要求を免除することができる。
2021年5月に上場が完了した後、私たちは5年に及ぶ間に新興成長型会社になるかもしれませんが、状況がこの地位をもっと早く失う可能性があります。(1)財政年度の最終日まで、(A)初公募株式(IPO)終了5周年後、(B)私たちの年間総収入が少なくとも12.35億ドル、または(C)普通株と非関連会社が保有する無投票権普通株の時価が前年6月30日に7億ドルを超えることが求められる大型加速申告会社とみなされる新興成長型会社である。そして(2)前3年の間に10億ドルを超える転換不能債券を発行した日。
雇用法案によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新たな会計基準の採用や改正された会計基準の採用を延期することもできる。新たな会計基準や改正会計基準を遵守しないことを“選択脱退”しないことを選択したため、民間会社が新たな会計基準または改正会計基準を採用する際に新たなまたは改正会計基準を採用し、我々(I)が“選択脱退”延長の移行期間を撤回できなくなるまで、または(Ii)新興成長型企業の資格に適合しなくなるまでそうする。
新興成長型企業になる資格がなくなっても、要求されないことを含めて、多くの同じ免除開示要件を利用し続けることができる“小さな報告会社”になる資格があるかもしれません
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サバンズ·オキシリー法第404条の監査人認証要件を遵守し、当社の定期報告書及び委託書において役員報酬に関する開示義務を削減する。
新興成長型企業や小さな報告会社に適用される免除に依存する可能性があるので、投資家が私たちの普通株吸引力の低下を発見するかどうかは予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
当社の登録証明書及び付例に係るリスク
当社の登録証明書、定款、デラウェア州法律における反買収条項は、制御権の変更を延期または阻止する可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格を制限し、私たちの株主の現在の管理層の交換や更迭の試みを阻止または挫折させる可能性があります。
当社の会社登録証明書の改訂及び再記載の規約に含まれる条項は、わが社の支配権変更を延期または阻止することができ、または当社の株主が有利と考える取締役会の変動を遅延または阻止する可能性があります。いくつかの規定には
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取締役会は3つのレベルに分かれており、任期が3年交錯しており、すべての取締役会メンバーが1回の選挙で生まれたわけではない |
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株主の書面同意による行動を禁止することは、すべての株主の行動が私たちの株主会議で行われなければならないことを要求する |
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株主特別会議は、当時取締役を務めていた多数の賛成票で可決された決議に基づいて取締役会のみが開催されることを要求した |
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株主指名と指名が取締役会に入る事前通知要求； |
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私たちの株主は、法律の要求の他の投票でなければ、取締役会のメンバーを罷免しないことを要求し、当時取締役選挙で投票する権利があった私たちの議決権のある株の3分の2以上の流通株の承認を得なければならない |
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株主行動で任意の附例又は当社の登録証明書を改訂する特定の条文を改訂するには、当社の発行済み株式の3分の2以上の承認を受けなければならない |
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取締役会が株主の承認を受けていない場合には、取締役会が決定した条項に従って優先株の権力を発行し、優先株は普通株式保有者の権利よりも高い権利を含むことができる。 |
また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、株主が議決権を持って発行された株の15%以上のいくつかの業務統合を禁止する可能性があります。これらの逆買収条項および私たちが改訂して再記載した会社登録証明書および改正および再記載された定款の他の条項は、株主または潜在的な買収者が私たちの取締役会の支配権を得ることを困難にしたり、当時の取締役会が反対する行動を起こしたり、合併、要約買収または依頼書競争を延期または阻害したり、他の株主があなたが選択した取締役を選挙したり、あなたが希望する他の会社の行動を取ったりする可能性があります。制御権の変更、取引、取締役会の変動を遅延または阻止することは、私たちの普通株の市場価格の下落を招く可能性がある。
私たちの規約は、特定の裁判所を、私たちの株主によって開始される可能性のある特定のタイプの訴訟および訴訟の唯一のおよび独占的なフォーラムとして指定し、これは、私たちの株主が私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員との紛争において有利な司法フォーラムを得る能力を制限するかもしれない。
私たちの定款は、私たちが書面で裁判所の代わりに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所は、(I)私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟、(Ii)私たちの任意の取締役、上級管理者、および従業員が私たちまたは私たちの株主に対する受託責任に違反した訴訟、(Iii)デラウェア州会社法の任意の規定に基づいてクレームを提起する任意の訴訟に関連する任意の州法律クレームの唯一の排他的裁判所となる。私たちが修正して再説明した会社証明書、または私たちが改正して再記載した法律または(Iv)内務原則によって管轄されている請求を主張するいかなる訴訟でも、
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各事件において、衡平裁判所はその中で被告とされた不可欠な当事者に対して属人管轄権を持つ管轄を受けている(“デラウェアフォーラム規定”)。デラウェア州フォーラム条項は証券法や取引法によって発生したいかなる訴訟根拠にも適用されないだろう。私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、米国連邦地域裁判所は、証券法(“連邦裁判所規定”)に基づいて提起された1つ以上の訴訟原因の苦情を解決するための唯一のおよび独占的なフォーラムであるべきであると、私たちの改正と再記述の付例はさらに規定している。さらに、私たちが改正して再記載した定款は、私たちの普通株式の権益を購入または他の方法で獲得した個人または実体は、上記の条項に注目して同意したとみなされ、しかし、株主ができなければ、連邦証券法およびその規則および条例の遵守を放棄したとみなされないだろう。
私たちが改訂して再記述した定款におけるデラウェアフォーラム条項と連邦フォーラム条項は、株主に任意のこのようなクレームを求める際に追加の訴訟費用をもたらす可能性がある。また、私たちが改訂して再記述した定款におけるフォーラム選択条項は、私たちの株主がフォーラムで、私たちまたは私たちの役員、役員、または従業員とのトラブルに有利だと思うクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、従業員に対するこのような訴訟を阻止することができ、訴訟が成功すれば、私たちの株主に利益をもたらすかもしれません。また、デラウェア州最高裁判所は2020年3月に、デラウェア州法律によると、証券法に基づいて請求を要求する連邦裁判所選択条項は表面的に有効であると判断したが、他の裁判所が我々の連邦フォーラム条項を実行するかどうかには不確実性がある。もし連邦フォーラムの条項が実行できないことが発見されたら、私たちはこのような問題の解決に関連した追加費用を発生させるかもしれない。連邦フォーラムの条項はまた、その条項が実行不可能または無効だと主張する株主に追加的な訴訟費用を適用するかもしれない。デラウェア州衡平裁判所と米国連邦地域裁判所もまた、訴訟の株主が存在するか、または訴訟を提起する裁判所を選択する可能性があり、これらの判決は、私たちの株主に多かれ少なかれ有利である可能性があることを考慮して、他の裁判所とは異なる判決または結果を下す可能性がある。
一般リスク因子
不利なグローバル経済状況は、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの運営結果は、私たちまたは私たちのサプライヤーとサプライヤーの運営場所の経済的、政治的変化の悪影響を受ける可能性があります。例えば、私たちの業務は通常、現在のロシアとウクライナの間の衝突を含む政治的または内乱や軍事行動の影響を受ける可能性があり、私たちはウクライナに直接開放していないにもかかわらず、ヨーロッパの規制承認を得ることに興味がある。そこで発生したイベントにより，承認の流れが影響を受ける可能性がある.上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、現在の経済気候や金融市場の状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することはできません。
上場企業として、私たちの運営コストは大幅に増加し、私たちの経営陣は新たなコンプライアンスを実施するために多くの時間を投入することを要求されるだろう。
上場企業として、大量の法律、会計、その他の費用が発生しますが、これは私たちが民間会社として発生していないことです。我々は、1934年に改正された証券取引法(“取引法”)の報告要求を遵守しなければならず、その中で、我々の業務および財務状況に関する年間、四半期、現在の報告書を米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出することを要求する。また、サバンズ-オクスリ法案および米国証券取引委員会とナスダックグローバル市場が後にサバンズ-オクスリ法案の条項を実施するために採択された規則は、有効な情報開示と財務制御の確立と維持を要求し、コーポレートガバナンスのやり方を変更することを含む上場企業に重大な要求を提出した。また、2010年7月には“ドッド·フランクウォール街改革·消費者保護法”(“ドッド·フランク法案”)が公布された。テレス·フランク法案には、米国証券取引委員会がこれらの分野で“報酬発言権”や代理アクセスのような追加的な規制をとることを要求する重要な会社管理と役員報酬に関する条項がある。最近の立法は、新興成長型会社がより長い時間でその多くの要求を実施することを許可しており、私たちの初公募株(IPO)の定価から、最長5年に達する。私たちはこの新しい法案を利用するつもりだが、私たちが予算や計画よりも早くこのような要求を実行して、予期しない費用を発生させることを要求されないという保証はない。株主急進主義、現在の政治環境、および現在の高度な政府介入と規制改革は、大量の新しい法規と開示義務を招く可能性があり、これは追加のコンプライアンスコストを招き、現在予見できない方法で業務を運営する方法に影響を与える可能性がある。
上場企業に適用される規則や法規は、私たちの法律と財務コンプライアンスコストを大幅に増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にすることを予想しています。これらの要求が私たちの経営陣と従業員の注意を他の業務から移すと、それらは私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。増加したコストは私たちの純収益を減少させ、あるいは私たちの純損失を増加させ、他の業務分野のコストを下げたり、私たちの製品やサービスの価格を向上させることを要求するかもしれません。例えば、これらの規則や条例は、取締役や上級管理者責任保険をより難しく、より高価にすることが予想され、同じまたは同様の保険範囲を維持するために多くのコストを発生させることが要求される可能性がある。これらの問題に対応するために生じる可能性のある追加コストの金額や時間を予測したり推定することはできません
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要求します。これらの要求の影響は、私たちの取締役会、取締役会委員会、または役員に参加することをより難しくし、合格した人を引き付け、維持することを可能にするかもしれない。
財務報告書に対する適切かつ効果的な内部統制を確立し、維持することができなければ、私たちの経営業績と私たちの経営業務の能力が損なわれる可能性がある。
私たちが正確な財務諸表をタイムリーに作成できるように十分な内部財務と会計制御と手続きを持っていることを確保して、これは高価で時間のかかる仕事であり、常に再評価する必要がある。財務報告の内部統制は、財務報告の信頼性を合理的に保証することを目的としたプログラムであり、公認された会計原則に基づいて財務諸表を作成する。私たちは、サバンズ·オクスリ法案第404条に準拠するために、私たちの内部統制と手続きを記録、検討、改善し始めており、これは、財務報告の内部統制の有効性を管理層に年間評価することを要求するだろう。私たちは上場企業に必要ないくつかのスキルを持っているより多くの財務と会計職を募集し始めている。
私たちの内部統制に適切な変更を実施することは、私たちの役人や従業員の注意を分散させる可能性があり、既存のプロセスを修正するために多くのコストがかかり、完成するのに時間がかかります。しかしながら、これらの変化は、私たちの内部制御の十分性を効果的に維持することができない可能性があり、またはそのために正確な財務諸表をタイムリーに作成できない場合は、私たちの運営コストを増加させ、私たちの業務を損なう可能性があります。また、投資家は、私たちの内部統制が不足している、あるいは正確な財務諸表をタイムリーに作成できないと考えており、これは私たちの株価を損なう可能性があり、私たちのサービスを新老顧客に効果的にマーケティングし、販売することを困難にしている。
私たちは私たちの普通株に配当金を支払うつもりはないので、どんな見返りも私たちの株の価値に制限されるだろう。
私たちは現在、将来の収益を維持し、私たちの業務の発展、運営、拡張のために、予測可能な未来に、私たちはいかなる現金配当金も発表したり支払うことはないと予想しています。さらに、私たちは、契約双方が事前に書面で同意せずに現金配当金を支払うことを禁止したり、他の条項を締結したり、私たちの普通株が発表または支払う可能性のある配当額を禁止したり制限したりする協定を締結するかもしれない。したがって、株主へのいかなる見返りもその株の値上がりに限られ、これは決して起こらないかもしれない。
証券や業界アナリストが我々の業務に関する研究報告を発表しない場合、あるいは不正確または不利な研究報告を発表しなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存している。もし私たちの一人以上のアナリストが私たちの株式格付けを引き下げたことを報道したり、私たちの業務に関する不正確または不利な研究報告を発表したりすれば、私たちの株価は下落するかもしれない。これらのアナリストのうちの1人以上がわが社への報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
私たちはより高い証券集団訴訟のリスクに直面するかもしれません.
歴史的に見ると、証券集団訴訟は通常、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起される。このリスクは，バイオテクノロジーや製薬会社が近年大幅な株価変動を経験しているため，我々と特に関連している。もし私たちが起訴されれば、巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移す可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある。
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項目2.未登録資産販売TY証券とその収益の使用。
最近売られている未登録証券
ない。
登録証券を使って収益を得る
2021年5月11日、私たちは初公募株(IPO)を完成し、私たちは882.5万株の普通株を発行·販売し、1株当たり額面は0.0001ドル、公衆に公表した価格は1株当たり17.00ドルだった。今回の新株の発売は、2021年5月3日に米証券取引委員会に提出されたS-1表登録声明(第333-255316号文書)に基づいて証券法に基づいて登録され、2021年5月6日に発効が発表された。今回発行した引受業者はモルガン·スタンレー，SVB Leerink LLC，Evercore Group L.L.C.とGuggenheim Securities，LLCである。私たちのIPOは2021年5月7日に始まります。
引受割引と手数料1，050万ドルと私たちが支払うべき他の発売費用約240万ドルを差し引いて、約1.372億ドルの純収益を得ました。当社は、当社の任意の取締役又は上級管理者(又はその連合会社)又は当社の任意の種類の持分証券を10%以上有する者又は任意の他の連合会社に引受割引及び手数料又は発売費用を支払うことはありません。
私たちは純収益の大部分を通貨市場基金、短期投資レベル、利下げツール、米国政府債券を含む様々な保本投資に投資している。2022年9月30日現在，約7750万ドルの純発売収益を使用しており，主に我々が行っているFree−1段階3試験，Free−2段階2試験，Free−3段階2試験，および運営資金や一般企業用途の推進に用いられている。我々が証券法第424(B)条に基づいて2021年5月10日に米国証券取引委員会に提出した最終募集説明書に記載されているように、我々が計画している初公募募集資金には実質的な変化はない。
発行者は株式証券を買い戻す
適用されません。
プロジェクト3.デフォルトUPON高級証券です。
適用されません。
プロジェクト4.地雷安全安全に開示する。
適用されません。
項目5.その他情報です。
適用されません。
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プロジェクト6.eXhibitです。
展示品 番号をつける |
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説明する |
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3.1 |
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3回目の改訂および再改訂された登録者登録証明書(2021年5月11日に提出された登録者テーブル8−K(ファイル番号001−40384)添付ファイル3.1を参照して編入) |
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3.2 |
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2回目の改正および再改訂登録者定款(2021年5月11日に提出された登録者リスト8−K(書類番号001−40384)添付ファイル3.2を参照して編入)。 |
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10.1*# |
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登録者とSuzanne T.Ildstadとの間の移行協定は、2022年8月13日である。 |
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31.1* |
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2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
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31.2* |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
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32.1** |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
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32.2** |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
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101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
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101.衛生署署長 |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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101.CAL |
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インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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101.DEF |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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101.LAB |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
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101.価格 |
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インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) |
#は、管理契約または任意の補償計画、契約、またはスケジュールを表す
*アーカイブをお送りします。
**本契約添付ファイル32.1および32.2に提供された証明は、本四半期報告と共に提供されたものとみなされ、登録者が参照によって明示的に組み込まれない限り、改正された1934年証券取引法第18条の目的について提出された証明とはみなされない。
82
登録する解決策
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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タラリス治療会社は |
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日付：2022年11月10日 |
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差出人： |
/s/Scott ReQuart |
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スコット·レイクット |
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社長と最高経営責任者 (首席行政主任) |
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日付：2022年11月10日 |
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差出人： |
/s/リンカイ·フェントン |
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リンカイ·フェントン |
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首席財務官 (首席会計官と首席財務官) |
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