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Termローンリース資金移転BTermローンメンバーMrns：OaktreeCapitalManagementLpCreditAgreementメンバー2022-09-300001267813MRNS：定期OfFundingOfTrancheBTermローンリースマッチングOfTermローンメンバーMrns：OaktreeCapitalManagementLpCreditAgreementメンバー2021-05-110001267813Mrns：OaktreeCapitalManagementLpCreditAgreementメンバーアメリカ公認会計基準：副次的事件メンバーRNS：RevenueInterestFinancingAgreementメンバー2022-10-2800012678132022-07-012022-09-300001267813MRNS：TermLoanTracheCMembersMrns：OaktreeCapitalManagementLpCreditAgreementメンバー2021-05-112021-05-110001267813Mrns：OaktreeCapitalManagementLpCreditAgreementメンバーアメリカ公認会計基準：副次的事件メンバー2022-10-280001267813Mrns：OaktreeCapitalManagementLpCreditAgreementメンバー2021-05-112021-05-110001267813SRT：最大メンバ数MRNS：TermLoanTracheBMembersMrns：OaktreeCapitalManagementLpCreditAgreementメンバー2022-03-012022-03-310001267813SRT：最大メンバ数Mrns：OaktreeCapitalManagementLpCreditAgreementメンバー2022-01-012022-09-300001267813アメリカ公認会計基準：ライセンスメンバーMRNS：OrionMembersとの連携プロトコル2022-09-300001267813MRNS：開発と規制サービスのメンバーMRNS：OrionMembersとの連携プロトコル2022-09-300001267813アメリカ公認会計基準：ライセンスメンバーMRNS：OrionMembersとの連携プロトコル2021-12-310001267813MRNS：開発と規制サービスのメンバーMRNS：OrionMembersとの連携プロトコル2021-12-310001267813MRNS：TermLoanTracheCMembersMrns：OaktreeCapitalManagementLpCreditAgreementメンバー2021-05-110001267813MRNS：OrionMembersとの連携プロトコル2021-12-310001267813SRT：最大メンバ数Mrns：OaktreeCapitalManagementLpCreditAgreementメンバー2022-09-300001267813Mrns：OaktreeCapitalManagementLpCreditAgreementメンバー2021-09-300001267813Mrns：OaktreeCapitalManagementLpCreditAgreementメンバー2021-05-1100012678132021-01-012021-09-300001267813MRNS：BiomedicalAdvancedResearchAndDevelopmentAuthorityContractMember2020-09-012020-09-300001267813MRNS：BiomedicalAdvancedResearchAndDevelopmentAuthorityContractMember2020-09-300001267813アメリカ-公認会計基準：販売一般と管理費用メンバーMRNS：OrionMembersとの連携プロトコル2022-01-012022-09-300001267813MRNS：OrionMembersとの連携プロトコル2022-09-300001267813資産購入プロトコルとNovoNordiskInc.Members2022-07-012022-07-310001267813MRNS：BiomedicalAdvancedResearchAndDevelopmentAuthorityContractMember2022-09-012022-09-300001267813MRNS：BiomedicalAdvancedResearchAndDevelopmentAuthorityContractMember2022-08-012022-08-310001267813MRNS：OrionMembersとの連携プロトコル2021-07-302021-07-300001267813MRNS：OrionMembersとの連携プロトコル2021-07-3000012678132022-09-3000012678132021-12-310001267813MRNS：開発と規制サービスのメンバーMRNS：OrionMembersとの連携プロトコル2022-01-012022-09-300001267813MRNS：開発と規制サービスのメンバーMRNS：OrionMembersとの連携プロトコル2021-01-012021-12-3100012678132022-10-3100012678132022-01-012022-09-30Xbrli：共有ISO 4217：ドルISO 4217：ユーロXbrli：純MRNS：お客様MRNS：プロジェクトMRNS：バッチISO 4217：ドルXbrli：共有

カタログ表

アメリカです

アメリカ証券取引委員会

ワシントンD.C.，20549

表10-Q

☒	1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告

本四半期末まで2022年9月30日

あるいは…。

☐	1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告

そこからの過渡期について

手数料書類番号001-36576

Marinus製薬会社

(登録者の正確な氏名はその定款に記載)


デラウェア州		20-0198082
(明またはその他の司法管轄権会社や組織)		(税務署の雇用主識別番号)

5ラドノ企業センター、500室

マット·ソン·フォッド通り100番地

ラドノ, パ.パ19087

(登録者は主に事務室の住所、郵便番号を含む)

登録者の電話番号、市外局番を含む：(484) 801-4670

同法第12条(B)に基づいて登録された証券：


クラスごとのタイトル	取引コード	登録された各取引所の名称
普通株は一株当たり0.001ドルの価値があります	MRNS	ナスダック世界市場

再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す⌧ はい、そうです☐違います。

再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す☒ はい、そうです ☐違います。

登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。


大型加速ファイルサーバ	ファイルマネージャを加速する	☐

非加速ファイルサーバ ☒	規模の小さい報告会社	☒

新興成長型会社☐

新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する◻

登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)☐はい、そうです☒違います。

2022年10月31日現在、登録者普通株の流通株数(1株当たり0.001ドル)は：37,196,644.

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

インデックステーブル10-Q

2022年9月30日までの四半期

第1部-財務情報
第1項。	連結財務諸表(監査なし)
	2022年9月30日と202年12月31日までの連結貸借対照表1	3
	2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の総合経営報告書と全面収益(赤字)	4
	2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間統合現金フロー表	5
	2022年と2021年9月30日まで3ヶ月と9ヶ月の株主権益総合レポート	6
	連結財務諸表付記	7
第二項です。	経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析	23
第三項です。	市場リスクの定量的·定性的開示について	44
第四項です。	制御とプログラム	45

第2部-その他の資料
第1項。	法律訴訟	46
第1 A項。	リスク要因	46
第二項です。	未登録株式証券販売と収益の使用	51
第三項です。	高級証券違約	51
第四項です。	炭鉱安全情報開示	51
五番目です。	その他の情報	51
第六項です。	陳列品	52
	サイン	53

文意がまた言及されている以外に、本四半期報告書で言及されている“会社”、“Marinus”、“私たち”、“私たち”はMarinus製薬会社とその完全子会社、アイルランド会社Marinus PharmPharmticals Emerald Limitedを含む。

カタログ表

第1部

財務情報

プロジェクト1.連結財務諸表

Marinus製薬会社子会社と

合併貸借対照表

(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)

(未監査)



	九月三十日		十二月三十一日
	2022		2021

資産
流動資産：
現金と現金等価物	$	168,249	$	122,927
売掛金純額		3,398		2,629
在庫品		104		—
契約資産		—		557
前払い費用と他の流動資産		5,255		5,565
流動資産総額		177,006		131,678
財産と設備、純額		5,520		2,499
その他の資産		2,315		2,663
総資産	$	184,841	$	136,840
負債と株主権益
流動負債：
売掛金	$	1,622	$	3,126
責任を返金する		—		21,233
費用を計算する		19,428		16,207
流動負債総額		21,050		40,566
支払手形、繰延融資コストを差し引いた純額		70,780		40,809
契約責任		9,499		—
その他長期負債		1,508		1,979
総負債		102,837		83,354
株主権益：
Aシリーズ転換可能優先株、$0.001額面価値25,000,000株式を許可して4,300株発表されました2022年9月30日に4,575発行済みおよび発行済み株式卓越した2021年12月31日		4,043		4,302
普通株、$0.001額面価値150,000,000株式を許可して37,203,951発表されました37,196,6442022年9月30日に返済されていません36,797,561発表されました36,790,2542021年12月31日現在の未返済債務		37		37
追加実収資本		474,133		459,852
国庫株は原価で計算される7,307株式は2022年9月30日および2021年12月31日に		—		—
赤字を累計する		(396,209)		(410,705)
株主権益総額		82,004		53,486
総負債と株主権益	$	184,841	$	136,840

連結財務諸表の付記を参照。

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

連結業務表と全面収益表(赤字)

(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)

(未監査)


	9月30日までの3ヶ月間				9月30日までの9ヶ月間
	2022		2021		2022		2021

収入：
製品収入、純額	$	555	$	—	$	555	$	—
連邦契約収入		1,785		1,127		5,088		4,838
協力収入		—		8,987		12,673		8,987
総収入		2,340		10,114		18,316		13,825

費用：
研究開発		19,002		18,353		58,488		55,506
販売、一般、行政		13,389		9,452		42,187		26,656
製品収入コスト		48		—		48		—
協力収入コスト		—		1,478		—		1,478
IPライセンス料コスト		—		—		1,169		—
総費用		32,439		29,283		101,892		83,640
運営損失		(30,099)		(19,169)		(83,576)		(69,815)
利子収入		514		17		610		57
利子支出		(2,634)		(678)		(6,982)		(1,029)
優先審査クーポン券の収益、純額		107,375		—		107,375		—
その他の収入，純額		(114)		323		(1,179)		316
所得税前収入		75,042		(19,507)		16,248		(70,471)

所得税支給		(1,752)		—		(1,752)		—
純収益と総合収益	$	73,290	$	(19,507)	$	14,496	$	(70,471)

優先株株主に割り当てられた純収益		1,656		—		336		—
普通株主に適用される純収益(損失)	$	71,634	$	(19,507)	$	14,160	$	(70,471)
1株当たりの情報：
普通株1株当たり純収益(損失)-基本	$	1.93	$	(0.53)	$	0.38	$	(1.92)
普通株を1株ずつ薄くして純収益を出す	$	1.89	$	(0.53)	$	0.37	$	(1.92)
基本加重平均流通株		37,202,269		36,744,591		37,084,060		36,667,472
希釈加重平均流通株		37,910,511		36,744,591		38,393,754		36,667,472

連結財務諸表の付記を参照。

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

統合現金フロー表

(単位：千)

(未監査)


	9月30日までの9ヶ月間
	2022		2021

経営活動のキャッシュフロー
純収益(赤字)	$	14,496	$	(70,471)
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整：
PRVを売る収益は、取引コストを差し引く		(107,375)		—
減価償却および償却		336		262
債務発行原価償却		1,133		319
株に基づく報酬費用		11,091		10,867
契約資産·負債純償却		(1,000)		(41)
非現金レンタル費用		194		232
非現金賃貸負債		252		237
固定資産核販売		169		—
許可契約のコストとして普通株を発行する		1,169		—
外貨取引は赤字を実現していない		930		—
経営性資産と負債変動状況：
責任を返金する		(22,163)		21,828
契約資産·負債純額		11,057		(1,018)
前払い費用とその他の流動資産、非流動資産、在庫、売掛金		(2,313)		(453)
売掛金、売掛金、その他の長期負債		1,052		4,511
経営活動のための現金純額		(90,972)		(33,727)
投資活動によるキャッシュフロー
PRVを売る収益は、取引コストを差し引く		107,375		—
短期投資満期日		—		1,474
財産と設備保証金		—		(1,329)
財産と設備を購入する		(1,682)		(839)
投資活動提供の現金純額		105,693		(694)
融資活動によるキャッシュフロー
株式オプションを行使して得られる収益		1,763		902
支払手形の収益には、前払い料金は含まれていません		28,838		40,259
融資コストはすでに支払われている		—		(148)
融資活動が提供する現金純額		30,601		41,013
現金と現金等価物の純増加		45,322		6,592
現金と現金等価物--期初		122,927		138,509
現金と現金等価物--期末	$	168,249	$	145,101
キャッシュフロー情報を補足開示する
計上すべき費用の債務発行コスト	$	—	$	900
計算すべき費用の中の財産と設備	$	—	$	107
投入された保証金の中の財産と設備	$	1,665	$	—

連結財務諸表の付記を参照。

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

合併株主権益報告書

(単位は千で、シェアは含まれていない)

(未監査)



	Aシリーズ						その他の内容							合計する
	転換可能優先株			普通株			支払い済み		在庫株			積算		株主の
	株	金額		株	金額		資本		株	金額		赤字.赤字		権益
バランス、2020年12月31日	4,753	$	4,469	36,578,460	$	37	$	444,622	7,307	$	—	$	(311,929)	$	137,199
株に基づく報酬費用	—		—	—		—		5,035	—		—		—		5,035
株式オプションの行使	—		—	55,030		—		244	—		—		—		244
融資コスト	—		—	—		—		(3)	—		—		—		(3)
純損失	—		—	—		—		—	—		—		(27,141)		(27,141)
バランス、2021年3月31日	4,753	$	4,469	36,633,490	$	37	$	449,898	7,307	$	—	$	(339,070)	$	115,334
株に基づく報酬費用	—		—	—		—		2,991	—		—		—		2,991
株式オプションの行使	—		—	63,312		—		557	—		—		—		557
転換可能優先株を普通株に変換する	(178)		(167)	35,600		—		167	—		—		—		—
純損失	—		—	—		—		—	—		—		(23,823)		(23,823)
バランス、2021年6月30日	4,575	$	4,302	36,732,402	$	37	$	453,613	7,307	$	—	$	(362,893)	$	95,059
株に基づく報酬費用	—		—	—		—		2,841	—		—		—		2,841
株式オプションの行使	—		—	18,799		—		101	—		—		—		101
純損失	—		—	—		—		—	—		—		(19,507)		(19,507)
バランス、2021年9月30日	4,575	$	4,302	36,751,201	$	37	$	456,555	7,307		—		(382,400)		78,494

バランス、2021年12月31日	4,575	$	4,302	36,790,254	$	37	$	459,852	7,307	$	—	$	(410,705)	$	53,486
株に基づく報酬費用	—		—	—		—		3,379	—		—		—		3,379
株式オプションの行使	—		—	225,165		—		1,733	—		—		—		1,733
Ovidの知的財産権許可協定に関する株を発行する	—		—	123,255		—		1,168	—		—		—		1,168
純損失	—		—	—		—		—	—		—		(19,361)		(19,361)
バランス、2022年3月31日	4,575	$	4,302	37,138,674	$	37	$	466,132	7,307	$	—	$	(430,066)	$	40,405
株に基づく報酬費用	—		—	—		—		3,817	—		—		—		3,817
普通株の発行(限定株の帰属)	—		—	2,508		—		—	—		—		—		—
株式オプションの行使	—		—	2,968		—		14	—		—		—		14
転換可能優先株を普通株に変換する	(275)		(259)	55,000		—		259	—		—		—		—
純損失	—		—	—		—		—	—		—		(39,433)		(39,433)
バランス、2022年6月30日	4,300	$	4,043	37,199,150	$	37	$	470,222	7,307	$	—	$	(469,499)	$	4,803
株に基づく報酬費用	—		—	—		—		3,895	—		—		—		3,895
株式オプションの行使	—		—	3,304		—		16	—		—		—		16
限定株純決算額	—		—	(5,810)		—		—	—		—		—		—
純収入	—		—	—		—		—	—		—		73,290		73,290
バランス、2022年9月30日	4,300	$	4,043	37,196,644	$	37	$	474,133	7,307		—		(396,209)		82,004

連結財務諸表の付記を参照。

カタログ表

1.ビジネスおよび流動資金の説明

我々は商業段階の製薬会社であり，まれな遺伝性てんかんやてんかん重積状態を含むてんかん発作障害を治療する革新的な療法の開発に取り組んでいる。2022年3月18日、米国食品医薬品局は、ZTALMY®(ガーナ松龍)経口懸濁剤を、2歳以上の患者の細胞周期蛋白依存性キナーゼ様5(CDKL 5)欠乏障害に関連するてんかん発作の治療に使用するために、我々の新薬申請を許可した。2022年6月、アメリカDEA局(DEA)は連邦登録簿に臨時最終規則を公表し、カナゾロとその塩類を“制御物質法”(CSA)付表Vに入れた。ZTALMYはFDAの承認を得た最初の製品であり，2022年第3四半期に米国で処方された患者への商業販売と出荷を開始した。結節性硬化症(TSC)やてんかん重積状態(SE)を含む他のまれな遺伝性てんかんの治療にもGanaxoloneを開発する予定である。

新冠肺炎の全世界での持続的な伝播は私たちの臨床業務とスケジュールに影響を与えた。例えば，われわれの難治性てんかん重積状態(RSE)3期無作為治療試験(RAISE試験)は病院で行われており，主に学術医学センターの集中治療室であり，そこの新冠肺炎の入院率が高い。その中のいくつかのRAISE試験に参加したサイトは、人員流失と大量の資源を新冠肺炎患者に投入する必要があることを含むCOVIDに関する困難に遭遇し、RAISE試験のサイト起動と登録遅延を招いた。これらの新冠肺炎に関連する挑戦、及びRAISE試験が2022年2月から一時停止されたことを考慮して、これまでの臨床供給材料ロットの安定性に対する定例モニタリングは、製品安定性テスト規範を満たすために、賞味期限を予想より低い24ヶ月に下げる必要があることを表明し、私たちは先に対を調整したRAISE試験の主なデータを2023年下半期まで読み出した。2022年5月私たちはRAISE試験のスクリーニングと募集を再開した。また，新冠肺炎の大流行が続いている間に，患者とその介護者が参加したくなければ，われわれの外来ガーナソロン臨床試験は負の影響を受ける可能性がある。大流行の持続時間と重症度及び著者らの業務に対する長期的な影響は現在まだ確定していない。

流動性

私たちは2022年9月30日までの3ヶ月を除いて、販売珍しい小児科疾患(RPD)優先審査証明書(PRV)による2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の純収入の一度の収益を含まず、設立以来運営損失を発生させた。利益のある運営が永遠に実現されることは保証されず、実現されれば持続されるかもしれない。また，Ganaxoloneの開発活動，臨床と臨床前試験および商業化には大量の追加資金が必要となる。2022年9月30日現在の累積赤字は396.2100万ドル、私たちは今後しばらく大きな損失を受けると予想している。私たちは、株式証券の発行、債務の発行、政府資金、協力、許可取引、その他の商業取引または他の源の収益、および将来の製品販売の収入(あれば)によって、私たちの将来の運営に資金を提供する予定です

2022年7月、GanaxoloneがCDDを治療するRPDに指定され、この合意に基づいて、ノボノード社が$を支払ってくれたため、NanaxoloneがCDDを治療するRPDに指定されたため、Nanaxoloneと資産購入契約を締結しました110.02022年第3四半期の取引完了時は100万ドルだった。私たちは運営から正のキャッシュフローを生み出していないし、ガーナのゾロの商業化と開発継続のために十分な資金を得ることに成功する保証もない

2021年7月30日にオリオンと協力協定(オリオン協力協定)を締結しましたしたがって、Orionは、CDD、TSCおよびRSEを含む多くのてんかん障害の治療に使用するために、ヨーロッパ経済地域、イギリス、およびスイスで経口投与および静脈内投与量のガーナソロン製剤を商業化する独占的権利を獲得した。協定によると、私たちは1部を受け取りました€25百万ドル29.6百万)前払い費用と1ユーロまでの追加報酬を受ける資格があります97特定臨床と商業成果に基づく研究開発精算と現金マイルストーン支払い，純売上高による分級特許権使用料支払いは，口頭計画は低2桁から10代まで様々であり，IV計画は低2桁から20歳以下まで様々である

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2021年5月11日(締め切り)、吾らは行政代理人であるオーク基金管理有限会社及び貸金側と信用協定及び保証を締結し(2021年5月17日にこの特定書簡協定改正を経て、2022年5月23日にこの特定書簡協定をさらに改正)、この特定有限同意及び2022年10月28日信用協定第1修正案(信用協定改正)を経てさらに改正される5年制高級保証定期融資手配では，元金総額は最高$に達する100.0百万ドルで使えます四つバッチ(総称して定期ローンと呼ぶ)。2022年9月30日までに$75.0クレジット契約により発行された定期融資のうち100万ドル、残りは元金残高#ドルを抽出していない25.0百万ドル、2023年12月31日まで有効ですいくつかの記念碑的な事件の実現にかかっていますそれは.詳細は付記9.支払手形を参照されたい

2020年9月、私たちは生物医学高度研究開発局(BARDA)と契約(BARDA契約)を締結し、BARDAはアメリカ衛生·公衆サービス部が準備と反応を担当する補佐部長事務室の部門である。BARDA契約によると、受け取りましたd最高の見積もりに達するボーナス$51RSEの静脈内注射治療のためのガンナソンロンの開発に100万ドルBARDA契約規定f進行中です至れり尽くせり支持する, 費用分担に基づいてVtの..ガンナゾン静脈注射によるRSE患者の3期臨床試験完了Raise裁判も含めてガンナゾンの静脈内投与を評価するために前臨床研究を支援しましたaこれは化学神経毒剤の接触によるRSEを治療する有効な方法であり、あるガンナゾンの生産拡大と監督管理活動に資金を提供する。2022年3月、BARDAと、BARDA契約に基づいて資金を提供する基本履行期間の終了日を2022年9月1日から2023年12月31日に延長する改正案を達成した。2022年9月には、BARDAがBARDA契約に基づいてBARDAのオプションを行使してGanaxolone活性医薬成分(API)の製造能力の米国でのオフショア(案2)を支援することを規定する改正案をBARDAと締結し、(Ii)プラン2の履行期間終了日を2026年12月31日から2025年7月31日に変更し、(Iii)案2下の政府分担額を約2%から削減する$11.5百万から約$12.3そして(Iv)代替案2でのコスト分担額を約$4.9百万から約$5.3百万ドルです。

BARDA契約は約2年制基本期と延長期間は2023年12月31日までであり，その間にBARDAは最大約$を提供する21コスト分担の基礎の上でRAISE試験に100万ドルの資金を提供し、神経毒剤暴露モデル中のガンナゾンの追加の臨床前研究に資金を提供する。基本期と延長期にRAISE試験と臨床前研究に成功した後、BARDA契約は約#ドルを提供した31ガーナソロン製造、サプライチェーン、臨床、規制、および毒理学活動を支援する3つの代替案のために、#ドルを含む100万ドルの追加BARDA資金を提供します12.3上述したように、選択権は200万ドルを行使する。BARDA契約によると、私たちは約#ドルの費用を分担する責任があります33100万ドルとBARDAは約$を担当します52もしすべての開発選択が完了すれば百万ドルです契約履行期間(基期と延長期にオプション行使を加える)は最長約5年.

経営陣の運営計画は、継続的な経営企業としての私たちの能力を分析する基礎であり、将来の現金流入と流出の金額と時間の見積もりに触れている。実際の結果は運営計画とは異なる可能性がある。財務会計基準委員会(FASB)会計基準編纂(ASC)第205-40テーマ“財務諸表の列報-継続経営”の規定に準拠し、財務諸表発表日から1年以内に経営者に継続経営企業としての経営能力を評価することを求めている。2021年12月31日までの年度、2022年3月31日までの3ヶ月、2022年6月30日までの3ヶ月、6ヶ月間、財務諸表発表後1年間の運営提供資金が不足しているため、いくつかの条件やイベントを決定した。これらの条件およびイベントは、財務諸表発表後1年間の運営に資金を提供するため、企業としての継続的な経営能力に大きな疑いを抱いている。2022年8月に追加資金を得ました107.42022年10月にSagard Healthcare Partnersと特許使用料貨幣化協定を締結しました合意に基づいて合計$を受け取りました32.5アメリカのガーナ松龍純売上高の特許権使用料と交換するために100万ドルを前払いする。2022年9月30日までの手元の現金と現金等価物はドルを含むと信じています32.5Sagard Healthcare Partnersから$は含まれていない百万ドルの支払い15.0当社が支払うべき手形(付記9)に関する百万流動資金需要は、当該財務諸表発行後少なくとも今後12ヶ月の運営に資金を提供するのに十分である。

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2.主な会計政策の概要

陳述の基礎

添付されている監査されていない中期連結財務諸表には、Marinus PharmPharmticals，Inc.(デラウェア州の会社)の勘定と、Marinus PharmPharmticals Emerald Limited(アイルランド社、2021年2月に登録設立)の勘定が含まれており、これは合併が必要な完全子会社である。規制の目的で、Marinus PharmPharmticals Emerald LimitedはEUで会社だ。本稿に掲げる未監査の中期総合財務諸表は、米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)の規則と規定に基づいて作成されている。したがって、それらは、私たちの財務状況、経営結果、およびキャッシュフローを示すために、米国公認会計原則(GAAP)に従って年次財務諸表を提出するために必要なすべての情報および開示を含まない。経営陣は、これらの未監査の中期総合財務諸表は、主に正常な経常的な計上項目を含むすべての必要な調整を反映しており、当社の財務状況、経営業績、列報期間の現金流量を公平に列記することができると考えている。中期業務の結果は必ずしも年間の結果を代表するとは限らない。これらの監査されていない中期連結財務諸表は、2022年3月24日に米国証券取引委員会に提出されたForm 10-K年度報告書に含まれる2021年12月31日現在の監査済み財務諸表とその付記と組み合わせて読まなければならない。

予算の使用

公認会計基準に従って財務諸表を作成することは、財務諸表の日に報告された資産および負債額、開示または資産および負債、ならびに報告期間内に報告された収入および支出に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。実際の結果はこのような推定とは異なる可能性がある.

製品収入、純額

我々は、ASC 606--顧客との契約収入に基づいてZTALMYの収入を確認します。私たちの収入確認分析は、(I)契約で約束された貨物を識別するステップと、(Ii)約束された貨物が区別できるかどうかを含む履行義務であるかどうかを決定するステップと、(Iii)可変対価格の制限を含む取引価格の測定と、(Iv)取引価格を契約義務に割り当てるステップと、(V)各履行義務を履行する際に収入を確認するステップと、を含む

私たちの最初のFDAが承認した製品ZTALMYは2022年第3四半期にアメリカで商業販売を開始し、処方された患者に出荷します。私たちは1つは顧客，Orsini Pharmtics Services，LLC(Orsini)は，ZTALMYを患者に直接配布する専門薬局である。我々とOrsiniの契約には，調達注文を受けたときにZTALMYを渡すという単一の履行義務があり，OrsiniがZTALMYを受信したときに満たされる.我々は，ZTALMY制御権がOrsiniに渡されたときにZTALMYの収入を確認し，これはOrsiniに渡す際に確認した.私たちが確認したZTALMY収入の取引価格には可変対価格の推定が含まれています。オルシーニへの輸送と運搬費用は販売、一般、行政費用として記録されている。可変価格の構成要素は以下の通りです

貿易割引と手当ですOrsiniとの契約に明確に規定されているように、Orsiniにインセンティブ即時支払い割引を提供します。この割引は、ZTALMY収入と関連ZTALMY収入確認期間中の売掛金の減少として記録されている。私たちは期待値方法を使って割引と手当の可変対価金額を推定します。

製品の返品とリコール私たちは私たちの返品良好政策に基づいてZTALMY返品を提供します。期待値手法を用いて返却可能なZTALMY金額を推定し，この金額を相関ZTALMY収入確認期間中のZTALMY収入の減少値とする.もしリコール事件が発生したら

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オルシーニにすぐに通知し、オルシーニのリコールに関する直接管理費用と製品交換費用を精算します

政府は税金の払い戻しをする州医療補助計画と連邦医療保険によると、私たちは割引義務を守らなければならない。これらの割引計画に関連する準備金を見積もり、関連収入を確認した同時期にこれらの債務を記録し、製品収入の減少を招いた。

病人援助. 私たちは経済援助を目的とした自発的な自己負担患者支援計画を提供しています条件を満たした患者が支払者が要求した処方薬の共同支払いと現金支払者のクーポン計画の獲得を支援する。この援助の現在の負債の計算は、収入として確認されたが、各報告期間の終了時に流通チャネル在庫に残っているZTALMYに関連する各請求費用を受け取ることが予想されるクレーム推定数と、私たちが受信する予定のZTALMYに関連する各クレーム費用に基づいている。

連邦契約収入

私たちは、許可された研究開発費が発生している間にBARDA契約の連邦契約収入を確認し、この収入に関連する売掛金は、私たちが一時的に連結貸借対照表の売掛金に含まれています。この収入は、ASC 606-顧客との契約収入の範囲内ではない。

貿易売掛金，純額

ZTALMY販売に関する売掛金純額は、連結貸借対照表に記入された売掛金純額で、約#ドルである0.22022年9月30日まで。いくつありますか違います。2021年12月31日現在、ZTALMY関連の貿易売掛金純額。2022年9月30日と2021年12月31日まで違います。不良債権の準備をする。不良債権準備は，顧客の信用や財務状況，売掛金の帳簿年齢および一般経済環境の評価に基づいて決定される。どんな準備金も売掛金の純額を予想して受け取る額に下げます。Orsiniの支払い条件は約30日間船積み日から計算します

在庫品

在庫は実コストで記録されており、原材料(Ganaxolone原料薬)、製品、完成品が含まれている可能性がある。2022年3月にFDAがZTALMYを承認した後、ZTALMYの商業化とその後の販売により回収される予定であるため、ZTALMY関連在庫の資本化を開始した。FDAがZTALMYを承認するまで，コスト見積もりは約$である2商業販売のための製品や材料は100万ドル発生し、研究·開発費に計上されている。したがって、ZTALMYに関連する製品収入コストは、以前に消費された在庫が商業生産に使用され、顧客に販売されるため、今後約24ヶ月以内の単位材料当たりの平均コストが低いことを最初に反映するであろう

起債コスト

支払手形(付記9)に関する債務発行コストは、融資スケジュールに関する期限内に実質金利法で利息支出に償却される。債務発行コストは、関連償却を差し引いた後、関連債務の帳簿価値から差し引かれる。

契約責任

契約条項に基づいてお客様への履行義務が完了する前に、お客様の対価格を受け取ったり、無条件にこのような対価格を支払ったりした場合、契約責任が記録されます。貸借対照表後12カ月以内に収入または費用減少が確認される予定の契約負債は流動負債に分類される。契約負債は年内に収入として確認されない予定です

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貸借対照表の日から12ヶ月は長期負債に分類される。米国会計基準第210-20条によれば、私たちの契約負債は、付記10で述べたように、契約資産によって部分的に相殺される。

協力と許可収入

私たちは研究開発、製造、商業化活動について取引相手と協力と許可手配を達成し、私たちの候補製品を開発し、商業化するかもしれない。これらの構成は、(I)ライセンス、(Ii)研究開発活動、および(Iii)いくつかの材料の製造のような複数の構成要素を含むことができる。これらの手配に基づいて支払われるお金には、払戻不可能および払戻可能な金額、重大な規制、開発および商業マイルストーンを達成する際の支払い、特定の合意された金額で製品を販売すること、および製品販売の特許権使用料が含まれる場合があります。可変対価格の金額は、収入が将来的に大きな逆転リスクが存在しない可能性が高いまで制限される。

我々が協力協定の義務を履行する際に確認すべき適切な収入額を決定する際には、(I)契約で約束された商品またはサービスを決定するステップと、(Ii)約束された商品またはサービスが異なることができるかどうかを含む履行義務であるかどうかを決定するステップと、(Iii)可変対価格の制限を含む取引価格の測定と、(Iv)取引価格を履行義務に割り当てるステップと、(V)各履行義務を履行する際に収入を確認するステップとを実行する。

履行義務ごとの基本的な独立販売価格を決定するために判断すべき見積もりと仮定を作成しなければならず，取引価格が履行義務間でどのように分配されるかを決定しなければならない.独立販売価格の推定には，収入やコストの予測，開発スケジュール，割引率，規制や商業成功の可能性などの推定が含まれる可能性がある。また，契約義務が異なる履行義務を代表するかどうか，契約内の履行義務に取引価格を割り当てること，いつ履行義務を履行したかの決定，可変対価格の確認と将来の逆転の評価，および時間経過とともに履行される履行義務の進展を評価する適切な方法を決定·適用する際にも，重大な判断を適用する.

3.公正価値計測

FASB会計基準は、公正価値を、計量日の市場参加者間の秩序ある取引において資産を売却するか、または移転負債を支払う価格(退出価格)として定義する。会計基準は評価枠組みを概説し、公正価値等級を作成し、公正価値計量と関連開示の一致性と比較可能性を増加させる。公正な価値を決定する時、私たちは見積もりと観察可能な投入を使用する。観察される投入は、独立したソースから得られた市場データに基づいて市場参加者が資産または負債価格を設定する際に使用される投入である。

公正価値階層構造は投入源によって3つの階層に分けられ、具体的には以下の通りである

●

第1レベル-アクティブ市場における同じ資産または負債の未調整見積もりに基づいて推定される。

●

第2レベル-活発な市場での観察可能な投入および同様の資産および負債の見積もりに基づいて推定される。

●

第3段階-観察不可能な投入と全体の公正価値計測に重要な意味を持つモデルに基づいて推定した。

公平価値を計量するための投入が階層構造の異なるレベルに属する場合、クラスレベルは、ツール公平価値計量に重要な最低優先度投入に基づく。2022年9月30日と2021年12月31日現在、私たちのすべての金融資産と負債は1級評価に分類されています。

カタログ表

以下の公正価値階層表は、公正価値によって恒常的に計量される各主要金融資産および負債カテゴリの情報(千単位)を提供する


	レベル1		レベル2		レベル3		合計する
2022年9月30日
資産
現金	$	5,575	$	—	$	—	$	5,575
貨幣市場基金(現金等価物)		162,674		—		—		162,674
総資産	$	168,249	$	—	$	—	$	168,249
2021年12月31日
資産
現金	$	2,360	$	—	$	—	$	2,360
貨幣市場基金(現金等価物)		120,567		—		—		120,567
総資産	$	122,927	$	—	$	—	$	122,927

4.在庫

在庫品は実際のコストで列記する.在庫には、2022年9月30日現在、以下の内容が含まれています(千計)


	九月三十日
	2022
原料.原料	$	—
Oracle Work in Process		—
完成品		104
総在庫	$	104

いくつありますか違います。2021年12月31日現在の在庫。

5.課税料金

計算すべき費用には、以下の項目が含まれる


	九月三十日		十二月三十一日
	2022		2021
賃金総額及び関連費用	$	6,466	$	5,830
臨床試験と薬物開発		7,601		8,217
専門費		1,066		1,311
課税準備		1,752		—
販売やマーケティングに関するコスト		1,207		—
短期賃貸負債		616		556
他にも		720		293
費用総額を計算する	$	19,428	$	16,207

カタログ表

普通株1株当たり純収益

普通株1株当たり基本純収益(損失)の計算方法は、普通株株主が純収益(損失)を占めるべきであり、期間ごとに発行された普通株の加重平均株式数を除算し、潜在的な普通株希釈株式を考慮しない。普通株1株当たりの純利益(損失)には、転換可能な優先株、株式オプション、および非既得制限株のような証券の行使または転換の影響が含まれており、これは普通株の増分株の発行につながる。普通株1株当たりの純利益(損失)の計算方法は、普通株株主が純収益(損失)を在庫株式法とIF変換法(場合によっては)で決定した期間に発行された普通株等価物の加重平均で割るべきである。普通株株主は1株当たりの基本及び純利益(損失)を占めるべきであり、参加証券(転換可能優先株を含む)に必要な2段階法で報告される

二段階法では、割り当てられていない収益は普通株と転換可能優先株に割り当てられ、各優先証券が収益を共有できる限り、その期間のすべての収益が分配されたようになる。そして、普通株に割り当てられた総収益を分配収益の流通株数で割って1株当たり収益を決定する。両級法は純損失期間には適用されず、転換可能優先株の保有者は損失を補う義務がないからだ

1株当たり基本純収益(損失)と希釈後の純収益(損失)は以下のように計算される(単位：千、1株当たりデータを除く)


	3か月まで				9か月で終わる
	九月三十日				九月三十日
	2022			2021	2022		2021
分子.分子
純収益(赤字)	$	73,290	$	(19,507)	$	14,496	$	(70,471)
差し引く：優先株株主は純収益を占めるべき		(1,656)		—		(336)		—
普通株主は純収益を占めなければならない		71,634		(19,507)		14,160		(70,471)

分母.分母
基本加重平均流通株		37,202,269		36,744,591		37,084,060		36,667,472
希釈証券の影響		708,242		—		1,309,694		—
希釈加重平均流通株		37,910,511		36,744,591		38,393,754		36,667,472


普通株1株当たりの基本純収益(赤字)	$	1.93	$	(0.53)	$	0.38	$	(1.92)
普通株1株当たりの純収益	$	1.89	$	(0.53)	$	0.37	$	(1.92)

2段階法を使用する前に、以下の希釈可能な証券は、逆希釈されるので、発行された普通株の希釈加重平均株式の計算から除外される


	3か月まで		9か月で終わる
	九月三十日		九月三十日
	2022	2021	2022	2021
転換可能優先株	—	915,000	—	915,000
限定株式奨励及び制限株式単位	—	37,000	—	37,000
株式オプション	4,735,841	4,625,768	4,566,687	4,625,768
	4,735,841	5,577,768	4,566,687	5,577,768

カタログ表

7.株主権益

2005年、私たちは2005年の株式オプションとインセンティブ計画(2005計画)を採択し、株式オプション、制限株式、その他の株式ベースの奨励を付与することを許可した。2022年9月30日までに5772005年計画に関連した贈与により、普通株を購入するオプションはまだ定着していない違います。2005年の計画によると、より多くの株を発行することができる。贈与の額、条項、そして使用可能性条項は私たちの取締役会によって決定され、制定される。

2014年8月から、修正された2014年持分インセンティブ計画(2014計画)を採択し、株式オプション、制限株、その他の持分ベースの奨励を付与し、2014年計画に基づいて調整することを許可した。2022年9月30日までに3,833,7702014年計画に関連する贈与によると、普通株を購入するオプションはまだ支払われていない、888,309普通株は将来発行することができる。贈与の額、条項、そして使用可能性条項は私たちの取締役会によって決定され、制定される。2014年計画によると、2022年1月1日には、2014年計画により今後贈与可能な普通株シェアが20%に増加2,343,330.

株式オプション

いくつありますか5,790,8132022年9月30日現在返済されていない株式オプション、加重平均行権価格は$10.991株当たり、1,956,4662014年計画以外の未返済株式オプションは、新入社員へのインセンティブとなっている2022年9月30日までの9ヶ月間で1,878,607従業員と取締役にオプションを付与し，加重平均行権価格は#ドルであった9.06一株ずつです。付与されたオプションでは，1,230,4712014年計画によると648,1362014年計画に加えて、新入社員へのインセンティブとして授与されます。

財務諸表で確認されたすべての株式オプション報酬の総補償コストは以下の通り(千で計算)


	3か月まで				9か月で終わる
	九月三十日				九月三十日
	2022		2021		2022		2021
研究開発	$	1,210	$	1,060	$	3,615	$	3,333
販売、一般、行政		2,178		1,700		6,202		7,317
合計する	$	3,388	$	2,760	$	9,817	$	10,650

制限株

発行された株式と発行された普通株制限株は時間に基づいています2年．2014年計画によると、贈与日の最終日に。補償費用は必要なサービス期限内に比例して記録されます。制限株に関する補償費用は、付与日に我々普通株の終値の公正価値に応じて計量されます。2022年9月30日までに12,500制限普通株の流通株。

2022年9月30日までの9ヶ月間で801,028限定株式単位は4年2014年計画によると、贈与日の最終日に。2022年9月30日までに710,732発行された限定株式単位

カタログ表

財務諸表で確認されたすべての制限株式報酬および制限株式単位の総補償コストは以下のとおりである(千単位)


	3か月まで				9か月で終わる
	九月三十日				九月三十日
	2022		2021		2022		2021
研究開発	$	184	$	—	$	454	$	—
販売、一般、行政		323		81		820		217
合計する	$	507	$	81	$	1,274	$	217

優先株

2022年9月30日までに4,300私たちAシリーズ転換可能優先株(優先株)の株はまだ発行されておらず、転換可能な860,000私たちの普通株の株。2022年9月30日までの9ヶ月間で275私たちの優先株は55,000普通株です

Ovidライセンス契約に関連して発行された株

2022年3月29日、Ovid治療会社(Ovid)との独占特許許可協定により、私たちは発表しました123,255私たちの普通株の株をオヴィッドに回してください。証券法第4(A)(2)節及びそのD条に規定する“1933年証券法”(改正“証券法”)の登録要求免除規定に基づいて株式を発行し、公開発行には一切触れない発行者の販売とする(第2部第2項参照)未登録株式証券販売と収益の使用)である。これらの株式の公正価値は、2022年9月30日までの9ヶ月間の運営費用に反映されている。

8.賃貸証書

私たちは不動産経営賃貸契約を締結した。この賃貸契約の期限は78ヶ月契約期間を延長することができる更新条項も含まれています60ヶ月(私たちが選択権を行使すると合理的に判断した場合、私たちはそれをレンタル条項に含めます)。2022年9月30日まで、私たちの経営リース残りのレンタル期間は36ヶ月それは.使用権(ROU)資産は、2022年9月30日と2021年12月31日現在、当社の一時連結貸借対照表の“他の資産”に含まれており、賃貸期間内に対象資産を使用する権利を代表しています。賃貸金の支払い義務は、2022年9月30日と2021年12月31日現在、中期総合貸借対照表の“計上すべき費用”および“その他の長期負債”にそれぞれ含まれています。投資収益資産は、最初にコストで計量され、レンタル開始日または以前に支払われたリース支払いによって調整されたリース負債初期金額に、生成された任意の初期直接コストに加えて、受信した任意のリースインセンティブを減算することを含む。その後、リース期間全体にわたって、ROU資産は、レンタル負債の帳簿価値に初期直接コストを加え、任意の前払い(計算された)リース支払いを加え、受信したリースインセンティブの未償却残高を減算して計量する

ROU資産は2022年9月30日と20年12月31日まで1.4百万ドルとドル1.7100万ドルの賃貸負債は2.1百万ドルとドル2.5それぞれ100万ドルです私たちはすでに様々な短期運営レンタルを締結しており、主に臨床試験設備であり、初期レンタル期間は12ヶ月以下である。これらのレンタルは私たちの貸借対照表に記録されていない。すべての経営性賃貸費用はレンタル期間中に直線法で確認します。2022年と2021年9月30日までの3ヶ月間で確認しました0.1百万ドルとドル0.2レンタル総コストはそれぞれ百万ドルです。2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間で確認しました0.4百万ドルとドル0.5レンタル総コストはそれぞれ百万ドルです。すべての期間、私たちが確認した金額は$未満です0.1短期経営リースに関する短期賃貸コストは100万ドルである。

各レンタルに隠されている金利は確定しにくいため、私たちは増加借入金金利を使用してレンタル支払いの現在値を決定します。ROU資産およびリース負債の初期値を決定するための加重平均増量借入金金利は11.0%は、市場信号分析を使用した総合信用評価モデルから導出された会社収益率曲線です。私たちはいくつかの不動産契約があります。その中に賃貸と非賃貸構成要素が含まれているかもしれません。私たちはそれを単一の賃貸構成要素と見なすことを選択しました。

カタログ表

賃貸を経営する純収益資産は定期的に減価損失で減値している。我々は、ASCサブテーマ360-10“財産、工場、および設備-全体”の長期資産減価ガイドを使用して、ROU資産が減値されたかどうかを決定し、そうであれば、確認する減価損失額を決定する。2022年9月30日と2021年12月31日まで違います。私たちのROU資産のいかなる減価損失も確認しません。

私たちはレンタル契約のイベントや状況の変化を再評価する必要があることを監視する。再評価がリース負債の再計量につながる場合、ROU資産の帳簿価値をゼロ以下の額に減少させない限り、対応するROU資産の帳簿価値を対応する調整が行われる。この場合、負ROU資産残高の調整額を我々の中期連結経営報告書と全面赤字に記録することになる。

2022年9月30日までの経営リース負債満期日は以下の通り(千計)




2022年残り3ヶ月	$	203
2023		823
2024		840
2025		642
その後…		—
		2,508
差し引く：推定利息		(384)
リース総負債	$	2,124

流動経営賃貸負債	$	616
非流動経営賃貸負債		1,508
リース総負債	$	2,124

9.支払手形

2021年5月11日(締め切り)及び2021年5月17日及び2022年5月23日に改正(クレジット協定修正案)を経て、著者らはオーク基金管理有限会社(Oaktree Fund Administration，LLC)及びその貸手(総称して貸手)と信用協定を締結し、規定した5年制高級保証定期融資手配では，元金総額は最高$に達する100.0100万ドルで四つバッチ(総称して定期ローンと呼ぶ)。2022年10月28日、私らは収入利息融資協定についていくつかの有限同意及び信用協定第一修正案を締結した。詳細は備考12.後続イベントを参照されたい

2021年5月に信用協定を締結した時、私たちは$を借りました15.0融資者から100万ドルの定期融資(A-1枠定期融資)を受け、FDAから2021年9月に提出したCDDでGanaxoloneを使用したNDA書類を受け入れた後、$を借りました30.0貸手からA-2枠定期融資(A-2枠定期融資)；2022年3月、#ドルを借り入れる30.0FDAがZTALMY経口徐放剤を2歳以上の患者のCDD関連てんかん発作の治療に許可した後、融資者は100万ドルの定期ローン(B部分定期ローン)を提供した。2022年5月には、C部分定期融資(C部分定期融資)約束日を2023年6月30日から2023年12月31日に延長し、C部分定期融資に関する承諾料を廃止する改正案を達成した。また、2022年5月に、私たちはオーク資本に、D部分定期融資(D部分定期融資)の約束に関する単独終了承諾通知を提出した信用協定の条項によって、私は自分で貸金人からお金を借りることを決定することができて、最大1つ増やすことができます$25.0百万ドルの定期融資は、以下のマイルストーン事件の影響を受けている

●

2023年12月31日まで$25.0もし私たちが1つ以上の融資(普通株式の発行、転換可能な債務、二次債務、合成特許使用料、または再許可を含む)を完成すれば、私たちは少なくとも$40.0

カタログ表

100万ドルの純利益は少なくとも$36.0百万ドルです。またこの部分の獲得可能性は我々は現在RSEで行っている3期実験やTSCで行った3期実験で統計的有意差が得られている(p値.

さらに、クレジット協定には、少なくとも#ドルの現金および現金等価物を維持することが要求される最低流動資金契約が含まれている15.0B期定期ローン資金提供日から定期ローン満期日まで。

定期融資は私たちの未来のある子会社(保証人)によって保証されるだろう。私たちの信用協定の下での債務は私たちのほとんどの資産の質権を抵当にし、保証人のほとんどの資産質を担保にするだろう。

定期ローンは2026年5月11日(満期日)に満期になります。定期ローンは固定年利で利息を計算する(違約が発生した場合に増加できる)11.50%私たちは満期日まで四半期ごとに利息を支払うことを要求された。2024年6月30日から四半期ごとに元本を支払うことも要求されています。金額は5.0%2024年6月30日に返済されていない定期融資総額は、満期日まで続く。満期日には、私たちは定期ローンの未返済や信用協定の下の他の借金を全部支払わなければならない

すべての定期ローンを借りる時、前払いしなければなりません2.0%当時借り入れた元金の総額。また承諾料は75B期，C期，D期の支払引受開始ごとに毎年基点を増加させる120日A-2期定期融資の出資日の後、適用された支払いが資金を得たり終了したりするまで継続し、関連する承諾料が満期になる。A-2部分定期融資は2021年9月27日に資金を獲得したため、B、C、D部分の定期融資の承諾費を計上し始めました120日その後、2022年1月25日に。私たちは追加のお金を出した$30.02022年3月、Bロットの定期ローンは100万ドルで、支払う金額は以下です$0.1Bロットの定期融資に関する承諾料は100万ドルである。2022年5月の改正案ではC部分定期融資に関する承諾料が廃止され、また、2022年5月にD部分定期融資を終了しました。2022年9月30日までの3ヶ月間、私たちは何の承諾料も発生せず、未来にはいかなる追加の承諾費も発生しないだろう。

定期ローンの全部または一部を前払いすることができます資産売却、死傷、非難事件の収益から定期融資を強制前払いし、債務の発行を禁止することが求められているが、例外的な場合は除く。定期融資のすべての強制性と自発的前払金は(I)に等しい前払保険料を払わなければならない4元金%前払い加算繰り上げ返済が2023年5月11日までに発生した場合、2023年5月11日までに累算すべき利息に相当する“全額”金額、(Ii)4事前返済が2023年5月11日以降に発生したが、2024年5月11日または前に元金の割合を前払いした場合、または(Iii)2%前金が2024年5月11日以降に発生した場合、2025年5月11日または前に元金を前払いする。2025年5月11日以降に早期返済が行われれば違います。前払い保険料が満期になりました。

私たちもです制御権変更により信用協定項目の違約事件が発生した場合、定期融資を強制前払いすることが要求される。これらの強制前金は以下の金額に相当する前払い保険料を支払う必要があります 10.0前金が2022年5月11日以降に発生したが、2023年5月11日または前に元金のパーセンテージが発生した場合

さらに私たちはお金を支払う必要があります2.0すべての返済済み元金の%は、強制前払いとしても、自発的な前払いとしても、計画通りに返済されます。2022年10月28日、私たちは収入利息融資協定について特定の有限同意と信用第1修正案を締結し、脱退費用を2.0%から2.67%それは.詳細は備考12.後続イベントを参照されたい。

最低流動資金契約以外に、私たちは信用協定下のいくつかの肯定と制限契約を遵守しなければならず、私たちの能力と私たちの付属会社に対する追加債務の発生、追加留置権の付与または許可、投資と買収、合併または合併などの能力の制限を含む

カタログ表

いくつかの例外を除いて、他の会社と共に資産の処分、配当金の支払い、割り当て、および関連取引を行う。2022年9月30日まで、私たちはすべての条約を遵守した。

ある事件が発生すると、私たちが信用協定項目の下での支払い義務を履行できなかったこと、信用協定項目の下のいくつかの他の契約違反、他の債務に関連する交差違約の発生、またはFDAまたは他の監督管理当局との法執行行動、またはGanaxoloneのリコールに関連する違約を含むが、オーク資本および融資者は、定期融資項目の下でのすべての未返済金額を加速させ、すべての元金、利息および未返済費用の即時満期および対応を宣言する権利がある

2022年3月に1ドル借りました30.0FDAでのZTALMYのCDDの承認および債務発行コスト$1.8出国費を含む百万ドル0.6我々の総合貸借対照表では相殺負債に分類され、融資期限内に実際の利息法で利息支出として確認されている

2021年9月に1ドルを借りました30.0FDAから書面を受けて、Ganaxoloneを使用してCDDを治療するNDAファイルと発生した債務発行コストについて$1.2出国費を含む百万ドル0.6我々の総合貸借対照表では相殺負債に分類され、融資期限内に実際の利息法で利息支出として確認されている。

2021年5月に1ドルを借りました15.0クレジット契約を締結する際に百万ドルを生成し、債務発行コスト#ドルを発生させる4.4出国費を含む百万ドル0.3総合貸借対照表では借入負債とされ、実際の利息法で融資期限内の支払利息として確認されている

2022年9月30日まで9ヶ月間、利息支出が$であることを確認しました7.0100万ドルのうち5.7百万ドルは定期ローンの利息です1.2百万ドルは債務発行コストの償却に関する非現金利息支出であり、#ドル0.1百万ドルは約束料に関連した非現金利息支出です。

次の表は，2022年9月30日までの総合貸借対照表に反映される支払手形の構成(単位：千)：をまとめたものである


総収益	$	75,000
契約退場料		1,500
未償却債務割引と発行コスト		(5,720)
合計する	$	70,780

2022年9月30日現在、支払手形の総満期日は以下の通り(単位：千)


2022年までの残り時間	$	—
2023		—
2024		11,250
2025		15,000
2026年とその後		48,750
合計する	$	75,000

10.協働収益

2021年7月、オリオン社と協力協定(オリオン協力協定)を締結した。オリオン協力協定はASCテーマ808、協力手配(ASC 808)の範囲に属し、双方ともこの手配の積極的な参加者であり、重大なリスクとリターンに直面しているからである。この配置はASC 808の範囲内にあるが、このような配置のいくつかの態様では、配送貨物またはサービス(すなわち、課金単位)を含むASC 606と同様である。アナロジーASC 606によって確認された収入は、統合運営レポートに協調収益として記録される。

カタログ表

Orion協力協定の条項によると、Orionに独占、印税、再許可可能な許可を付与し、欧州経済地域、イギリス、スイス(総称して領土と呼ぶ)で私たちの候補製品Ganaxoloneを含むバイオ製薬製品(許可製品)を商業化することを可能にし、特定のヒト疾患、障害または状況(分野)の診断、予防、治療のために、CDD、TSC、RSEの適応に最初に適用することができる。我々は，Orionが領土内で何らかの承認後研究が可能であることを前提として，ライセンス製品の持続的な開発とそれに関連する規制インタラクションを担当する。オリオン社はこの地域の任意の特許製品の商業化を担当し、費用と費用はオリオン社が負担する。

オリオン協力協定の条項によると、私たちは1ユーロを受け取りました25.0百万ドル29.62021年7月のオリオンの前払い。前払い費用については，計画中のガンナゾンM 2代謝物の遺伝毒性研究の結果をOrionに提供することに同意し，これは“体内微小核と彗星の共同研究”である。2022年5月，最終研究報告を受け，遺伝毒性は認められず，骨髄微核形成や肝臓彗星形態で測定された。もし研究結果が積極的であれば、研究案に規定された基準によると、オリオンは90年以内にオリオン協力協定を終了する権利があるだろう90オリオン座の返還を要求されます75歳百分率(75%)の前払い料金です。私たちは最大1ユーロの追加報酬を得る資格があります97特定臨床·商業成果に基づく研究開発精算と現金マイルストーン支払い、口頭計画による低2桁から10代の純売上高とIV計画の低2桁から20桁以上の等級別特許使用料支払い。しかも、全体的な計画の一部として、私たちは合意された価格でオリオンに特許製品を供給することに同意した

Orion協力協定は、最終期限のライセンス使用料の期限が満了する日まで有効であり、ライセンス使用料期間の定義は、ライセンス製品が同国で初めて商業販売された日から始まり、(A)ライセンス製品が同国で初めて商業販売される10(10)周年まで、(B)当該ライセンス製品が当該国で製造、使用または販売される最後の満了ライセンスが満了した日をカバーし、(C)当該ライセンス製品の当該国における規制排出期間(ある場合)が満了した日まで有効である。オリオン協力協定の期限は少なくとも10年(10)商業販売が発生していない数年。“オリオン協力協定”は、特定のイベントにおいて、例えば重大な違約のような特定のイベントでの契約の終了を可能にし、オリオン社が特許権の許可の有効性、実行可能性または範囲に疑問を提起する場合、予測失敗、資金不償還、および不可抗力によって終了する場合、これらは契約開始時に発生することは不可能である

指針によれば，吾らは，この手配の下で，(I)開発，使用，販売，販売，要約販売および輸入特許製品からなる任意の製品の独占的権利(許可)，(Ii)開発および規制活動(発展および規制活動)，および(Iii)協定価格でOrionに特許製品の供給(特許製品の供給)を要求する承諾を確認した。この3つの約束は、収入を確認したり、費用を減らしたりするための異なる業績義務を表していると確信しており、これらの業績義務を履行する際に、このような収入または費用を確認します。

契約開始時には，プリペイドと研究開発精算で返却できない部分がOrion連携協定開始時の取引価格を構成していることを確認した.プリペイドの払戻可能部分および将来可能な規制および発展マイルストーン支払いは、これらの金額に関連する重大な収入逆転のリスクが解決されていないため、契約開始時に完全に制限される。2022年9月30日までの9ヶ月間、上述したように、グリナシドンM 2代謝物に関する最終遺伝毒性研究が受けられたため、前払い中の払戻可能部分は、取引価格に含まれると決定された。未来の潜在的マイルストーンの実現は著者らの制御範囲内ではなく、一定の研究と開発成功を得る必要があるため、重大な不確定性が存在する。各報告期間の終了時にこれらのマイルストーンを実現する可能性を再評価し、リスク解消中に取引価格を調整する。また、後続販売が発生した場合、これらの支払いは、主にOrion協力協定を締結する際にOrionに交付されるライセンスと関連しているので、販売ベースのマイルストーンおよび特許権使用料に関連するいかなる対価格も確認する。録画しました$12.7百万ドル21.22022年9月30日までの9ヶ月間、前金の払戻可能部分を協力収入とします9.52022年9月30日現在、100万ドルは長期負債として記録されている。

カタログ表

取引価格は三つ履行義務は契約開始時に推定された独立販売価格に基づいている。ライセンスの独立販売価格は割引キャッシュフロー方法に基づいており、割引率、開発スケジュール、監督管理リスク、推定された市場需要と調整後の市場方法を使用した将来の収入潜在力を含むが、いくつかの要素を考慮した。開発と監督管理活動及び特許製品供給の独立販売価格は期待コストと保証金方法を用いて推定した

2021年7月までの合意日までに、取引価格を以下に述べる履行義務に割り当て、ドルを記録しました9.0ライセンスに関連した百万の取引価格を収入とする。2021年には償却しました0.1開発·規制サービスに関する取引価格の100万ドルを、研究·開発コストの削減とする。これらの取引価格の低下により契約総負債は$6.62021年12月31日は100万人。ASC 210-20によると、契約債務は#ドルである6.6100万ドルは契約資産#ドルで相殺される7.2研究·開発費の返済のための100万ドルは、契約資産純額が#ドルになりました0.62021年12月31日は100万人

2021年12月31日の取引価格と契約純資産：


			協力を累積する
	取引記録		収入が確認された		契約書
	値段		2021年12月31日まで		負債.負債
許可証	$	8,987	$	8,987	$	-
開発と規制サービス		2,787		106		2,681
特許製品の供給		3,943		-		3,943
	$	15,717	$	9,093		6,624

契約総資産を差し引く						7,181
契約純資産					$	557

2022年9月30日までの9ヶ月間、上述したように、グリナシドンM 2代謝物に関する最終遺伝毒性研究が受けられたため、前払い中の払戻可能部分は、取引価格に含まれると決定された。したがって、ユーロの前払い分は払い戻しができます18.8百万ドル21.2百万ドル)を購入価格に割り当てると，以下のようになり，総購入価格は$となる37.9百万ドルです。ドルの中で21.2100万ドルの前払い分を記録しました12.7協力収入は2022年9月30日までの9カ月間で100万ドルに達した。2022年9月30日までの9ヶ月間に$を償却しました1.1開発·規制サービスに関する取引価格の100万ドルを、研究·開発コストの削減とする。取引価格のこれらの低下は契約負債総額を#ドルに招いた15.12022年9月30日は100万人。ASC 210-20の規定によれば$15.1100万ドルは契約資産#ドルで相殺される5.6研究開発費の返済に100万ドル、契約負債残高が#ドルになりました9.52022年9月30日は100万人

2022年9月30日の取引価格と契約純負債：


			協力を累積する
	取引記録		収入が確認された		契約書
	値段		2022年9月30日まで		負債.負債
許可証	$	21,660	$	21,660	$	-
開発と規制サービス		6,717		1,106		5,611
特許製品の供給		9,503		-		9,503
	$	37,880	$	22,766		15,114

契約総資産を差し引く						5,615
契約負債純額					$	9,499

カタログ表

2021年に私たちは2.0オリオン協力協定を得るための増加費用は数百万ドルだ。これらの契約購入費用の分配は取引価格と一致し，結果として#ドルとなった1.1販売、一般、行政費用として記録された百万ドルは、許可証の履行義務を確認することに相当し、0.9資本化契約コストの百万ユーロと記入し，他の流動資産やその他の資産を計上し，これらの資産は開発·規制サービスおよび特許製品義務の供給として償却される。協力収入コストは5ドルです1.52021年9月30日までの3カ月および9カ月の間に，普渡神経科学会社(普渡)に支払う一次費用は，普渡神経科学会社(普渡)の一次的費用を支払うものであり，このなどの許可協定は2004年9月に締結され，その後われわれは普渡と2008年5月に改訂·再記述し，オリオン座協力協定とともに支払った。

取引価格と履行義務を履行するために予想される総推定コストを再評価し、各報告期間の終了時に繰延収入を調整する。このような変化は、確認され、繰延された収入の連携収入金額の変化をもたらす。

11.所得税

私たちはアメリカ会計基準委員会第740号の負債法に従って所得税を計算した所得税それは.繰延税項資産及び負債は、財務諸表と資産及び負債の税ベースとの差額に基づいて決定され、この差額は制定された税率で計量され、その差額が返送された場合に発効する。繰延税項目支出(収益)は繰延税金資産と負債の変化の結果である。繰延所得税資産と負債を調整し、税法または制定された税率が法律に署名した間に変化する影響を確認する

2017年に成立した減税·雇用法案には、米国国税法第174条に基づき、米国の研究·実験(R&E)費用を5年以内に資本化·償却し、15年以内に米国ではないR&E費用を資本化·償却し、2021年12月31日以降の納税年度から発効する条項が含まれている。R&E費用が資本化されPRVを売ることによる収入は国の純営業損失の利用に関する制限もあります私たちの現在の所得税支出は#ドルだ1.82022年9月30日までの期間は、州所得税に帰することができる。議会は償却要求を今後数年の立法に延期することを検討しているが、私たちはこの条項が廃止されたり、他の方法で修正される保証はない。2022年9月30日現在、米国国税法第382条の所有権変更に関する制限を考慮した後、純営業損失(NOL)の使用による連邦所得税負債は推定されない

私たちは大量の繰延税金資産を持っていて、その大部分は経営赤字の繰越から来ています。私たちは定期的にこれらの資産収益を達成する能力を評価して、これらの収益がより実現可能かどうかを決定する。発生した損失の歴史によると、2022年9月30日現在、私たちの残りの繰延税金資産はさらに現金化できない可能性があると考えられる。したがって、私たちは私たちの繰延税項目の純資産に対して全額推定値を維持する。

12.後続のアクティビティ

2022年10月28日に達成しましたSagard Healthcare Royalty Partners，LP(Sagard)との収入利息融資協定(The Revenue Interest Findingプロトコル)これにより#ドルを受け取りました32.5百万(投資額)ZTALMYの商業発売、運営資金と一般行政目的を含む、我々のGanaxoloneと関連医薬製品の開発と商業化に資金を提供する。

投資額の交換として、四半期ごとにSagardに支払うことに同意します：(I)締め切りから2026年6月30日まで(この四半期を含む)のカレンダー四半期ごとに、金額は7.5%(A)米国におけるZTALMYおよびGanaxoloneを含む他のすべての医薬品の純売上(純売上)、それぞれの場合、任意の剤形、投与レジメンまたは強度、またはこれに関連する任意の改善(総称して含まれる製品)、および(B)我々が受け取ったものと

カタログ表

(Ii)2026年6月30日までのカレンダー四半期以降の各カレンダー四半期の金額は、(X)に等しい、米国で製造、開発および販売されている製品(他に支払いを含む、純売上高、製品収入)15.0%第一に属する$100製品を含む年間製品の収入は100万ドルです(Y)7.5%製品に組み入れられた年間製品の収入は$100百万ドルです。

この金は一つは相当する190投資額の%(ハード上限)。Sagardが含まれる製品に関連する支払いを受信すると、Sagardが支払いを得る権利は終了し、以下に説明する任意のハード上限に相当する追加支払いを含む。さらに、私たちはSagardに自発的な前払いを支払う権利があり、このような支払いはハード上限に計上されるだろう。

もしSagardが少なくとも以下の金額の総支払いを受け取っていなければ1002027年12月31日までの投資金額の%または少なくとも1902032年12月31日までに、Sagard総額が適用される最低金額に達し、各参照日後の特定の時間帯にSagardに支払うのに十分な金額の現金をSagardに支払う義務があります。

所得利息融資協議項の責任は、支払いを含めて、私たちのいくつかの未来の付属会社が保証し、その等の付属会社は保証人として合意側(保証人)にならなければならない。我々の“所得利息融資協定”の項の義務とそのような義務の保証は、慣例的に留置権および他の約束を許可する例外的な状況、およびオーク資本との我々の信用協定(以下に述べる、信用協定)に基づいて貸手行政代理の債権者間合意としての制約を受け、私たちおよび保証人のZTALMYおよびGanaxoloneを含む他のすべての医薬品(製品収入を含む)の米国での開発、製造、使用および/または商業化に関連する資産を担保とし、私たちと私たちとの間の締め切りの保証合意の条項に基づいて質的に担保する。保証人は時々合意の側と、Sagard(セキュリティ協定)とする。

いつでも、私たちには権利がありますが、支払い中のSagardのすべてを買い戻し価格(下落価格/償還価格)で買い戻す義務(コールオプション)はありません。買い戻し価格は、(A)成約日の3周年前に、160投資額の%；(B)3周年後だが、決算日の4周年当日または前に、180投資額の%と(C)締め切り4周年後190それぞれの場合、投資金額の%は、その日前にSagardに支払ったすべての支払いの合計を減算します。

収入利息融資協定は吾ら及び吾などの付属会社が追加債務を発生し、追加留置権を付与或いは許可し、投資及び買収を行い、資産を処分し、配当金及び分配及び共同取引を行う能力に若干の制限を与えるが、いくつかの例外状況の規定を受けなければならないまた、所得利息融資協定には、吾等が任意の時間に複数の預金口座内で少なくとも(I)決済日からクレジット協定項の返済までの融資金額に等しい現金及び現金等価物を維持しなければならないという財務契約が記載されている$15.0100万ドルと(Ii)の後$10.0百万ドルです。

収入利息融資協定については、締め切りに、吾らは、行政代理(行政エージェント)及び融資先(この等の通信プロトコルRe：日付が2021年5月17日の最低流動資金であり、期日が2022年5月23日の当該等改訂所によりさらに改正された信用協定)として、当該等の先の開示日が2021年5月11日の信用協定及び担保のいくつかの有限同意及び信用協定第1修正案(“信用協定改正”)を締結し、所得利子融資協定及びその下での取引を完了する。また、クレジット協定修正案は、クレジット協定項の下で融資元金を償還する際に対応する払出料を増加させ、前払金や定期償還にかかわらず増加する2.00%から2.67%.

カタログ表

項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析

前向き陳述に関する注意事項

このForm 10-Q四半期報告書には、米国の1995年の個人証券訴訟改革法に適合した前向きな陳述が含まれており、これらの陳述は重大なリスクと不確実性に関連している。場合によっては、“予想”、“信じる”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“意図”、“可能”、“可能”、“進行中”、“計画”、“予測”、“プロジェクト”、“潜在”、“すべき”、“すべき”、“将”または“将”および/またはこれらの用語の否定によって、前向きな陳述を識別することができる。または未来に関する陳述を識別することを意図した他の比較可能な用語。これらの陳述は既知および未知のリスク、不確定性および他の要素に関連し、私たちの実際の結果、活動レベル、業績または成果はこれらの前向き陳述と明示的または暗示的な情報とは大きく異なる可能性がある。本四半期報告書10-Q表に含まれる各展望的陳述には合理的な根拠があると信じていますが、これらの陳述は私たちが現在知っている事実と要素と、私たちの未来に対する期待に基づいていて、私たちはこれらの事実と要素を決定することができません。

本四半期報告におけるForm 10-Qに関する前向きな陳述には、以下の事項が含まれている

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我々は米国でGanaxoloneを細胞周期タンパク質依存性キナーゼ様5欠乏症(CDD)の治療に成功させることに成功した

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私たちはアメリカ食品医薬品局(FDA)のガーナ松龍の承認後の約束を果たす予定です

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私たちは欧州連合(EU)でカナゾロンの規制承認と予想される時間を取得する予定だ

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我々は，難治性てんかん重積状態(RSE)，てんかん重積状態(ESE)，結節性硬化症(TSC)，Lennox Gastaut症候群(LGS)を含む他の適応にGanaxoloneを開発した

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臨床前研究と臨床試験の状況、時間と結果；

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臨床試験の設計と登録、行われている臨床試験からのデータの可用性、規制承認への期待、あるいは規制承認の臨床試験結果の実現を支持する

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CDD以外の適応に含まれるGanaxoloneの潜在的な利点

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特定の追加適応の中でガナゾロの上場承認を求める時間

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我々はCDDでガーナ松龍の上場承認を維持し、他の適応の中でガーナ松龍に対する監督部門の承認を得ることができる

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私たちは適応の足跡を拡大しガーナソロンの新たな潜在的レシピの可能性を探っています

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私たちの支出、将来の収入、収益性の推定

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私たちの資本需要と追加融資需要の推定

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ガンナソンロンの潜在市場規模を推定しています

カタログ表

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oOrion社との協力への期待は、研究開発精算、マイルストーン、特許権使用料、その他の支払いの予想金額と時間を含む

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私たちは受け入れ可能な開発、規制、ビジネスの専門知識で協力者を引き付けることができる

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ガナゾロンの開発および商業化に関する努力を含む、会社の協力、許可協定および他の協力または買収努力から得られる利益を含む

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CDDにおけるGanaxoloneの予想される将来の販売、生物医学高度研究開発管理局(BARDA)との契約(BARDA契約)との収入貢献、企業協力、ライセンス契約、CDDおよびGanaxoloneのために開発されている他の適応のためのGanaxoloneの開発および商業化のための他の協力努力を含む収入源

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オーク資本との信用協定によって提供された残りの債務部分の資金を得る資格があります

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私たちは効果的な販売とマーケティングインフラを作ることができ、そこで私たちは直接マーケティングとガーナ松龍を販売することを選択します

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ガンナゾロンの精算時間と精算金額

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他の競争療法の成功は

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ガンナソンロンの生産能力と供給量

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オービード治療会社のような第三者は、私たちが彼らの知的財産権を侵害したことを告発し、その結果不確実であり、私たちの業務を損なう可能性がある法的訴訟を提起する可能性がある

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てんかん重積状態第3段階無作為治療試験(RAISE試験)の改訂案は、他の病院や救急室から集中治療室(ICU)に転院した患者の登録に役立ち、彼らは18時間未満の大量の麻酔薬治療を受けている可能性があると信じている

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RAISE試験に参加する臨床サイトの多くは2022年末までにRAISE案修正案を採用することが予想される

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私たちは私たちのビジネス戦略に合った候補薬をより多く買収することで製品ラインの可能性を拡大し多様化しています

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私たちの既存の現金と現金等価物は、私たちの運営費用、資本支出要件を支払い、Sagard Healthcare Partnersが支払う3250万ドルを含む2024年第1四半期まで、私たちの債務計画に必要な最低現金残高を維持するのに十分であると信じている

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知的財産権を維持し保護する能力は

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私たちの経営業績、財務状況、流動性、見通し、成長戦略

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他の行動以外にも、追加的な融資や戦略的取引を獲得し、継続的に経営する企業として機能することができる

カタログ表

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私たちの業務はどの程度新冠肺炎コロナウイルスの大流行或いは他の大流行、流行病或いは疫病の影響を受ける可能性があります

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t第四条における排他的フォーラム条項の実行可能性改訂および再記載された会社登録証明書および

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私たちが運営している産業と産業または私たちの傾向に影響を及ぼす可能性がある

あなたは第2部1 A項を参照しなければならないリスク要因本表格10-Qと第1部1 A項の本四半期報告についてリスク要因我々は，2022年3月24日に米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出された10−K表年次報告でこれらを詳細に紹介し，我々の実際の結果と前向き陳述に明示または示唆された結果とは大きく異なる重要な要因について検討した。これらの要因のため、本四半期報告書のForm 10-Qに関する前向きな陳述が正確であることが証明されることは保証できません。しかも、もし私たちの展望的な陳述が不正確であることが証明されたら、この不正確さは実質的である可能性がある。このような展望的陳述の重大な不確実性を考慮して、あなたはこれらの陳述を私たちまたは任意の特定の時間枠内で、または私たちの目標と計画の陳述または保証を完全に達成しないために、私たちまたは他の誰もと見なしてはならない。私たちは法律の要求がなければ、新しい情報、未来の事件、または他の理由でも、いかなる前向きな陳述も公開更新する義務はない

このForm 10-Q四半期レポートおよび私たちがこのForm 10-Q四半期レポートで引用したファイルを読み、このForm 10-Q四半期レポートに証拠品として完全に保存されており、私たちの将来の実際の結果が私たちの予想と大きく異なる可能性があることを理解しなければなりません。私たちはこのような警告声明を通じて私たちのすべての展望的声明を限定する

以下は…経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析読む際には、(I)本四半期報告書Form 10-Qに含まれる中期総合財務諸表とその関連付記と、(Ii)2022年3月24日に米国証券取引委員会に提出されたForm 10-K年次報告書に含まれる2021年12月31日までの年次財務諸表とを組み合わせなければならない

概要

我々は商業段階の製薬会社であり，まれな遺伝性てんかんやてんかん重積状態を含むてんかん発作障害を治療する革新的な療法の開発に取り組んでいる。FDAは2022年3月18日、ZTALMY(加納松龍)経口懸濁剤を用いて2歳以上の患者のCDD関連てんかん発作を治療する新薬申請(NDA)を承認した2022年6月、アメリカ薬品監督管理局(DEA)は連邦登録簿に臨時最終規則を公表し、カナゾロン及びその塩類を“制御物質法”(CSA)付表V(CV)に入れたZTALMYはFDAの承認を得た最初の製品であり，2022年第3四半期に米国で処方された患者への商業販売と出荷を開始した。 TSCを含め，他のまれな遺伝性てんかんの治療や，てんかん重積状態(SE)の治療にもGanaxoloneを開発する予定である。GanaxoloneがCDDに関連するてんかん発作の治療に効果を発揮する確実な機序は不明であるが，その抗けいれん作用はA型γ−アミノ酪酸(GABA)の正変異調節によるものと考えられている_A中枢神経系(CNS)の受容体。Ganaxoloneは内因性神経ステロイドプロゲステロンの合成類似体である。Ganaxoloneは静注と経口投与の2種類の異なる投与経路の製剤を開発している。異なる処方は成人と小児科患者群、急性と慢性看護及び入院と自己投与環境におけるガンナゾンの潜在的治療応用を最大限に拡大することを目的としている。Ganaxoloneはシナプスとシナプス外GABAに同時に作用する_A受容体は、抗てんかん、抗うつと不安緩和で有名な標的である。

新冠肺炎

新冠肺炎の全世界での持続的な伝播は私たちの臨床業務とスケジュールに影響を与えた。例えば，われわれのRAISE試験は病院で行われており，主に学術医学センターの集中治療室であり，これらの病院では新冠肺炎の入院率が高い。RAISE試験に参加したいくつかのサイトは、人員交代やCOVIDを有する患者に大量の資源を投入する必要があるCOVIDに関する困難に遭遇した

カタログ表

新型肺炎は，RAISE試験のサイト起動と登録遅延を招いた。これらの新冠肺炎に関連する挑戦と最近の薬品供給の中断を考慮して、著者らはこれまでRAISE試験のトップデータ読み取り値の予想を2023年下半期に調整した。2022年5月、RAISE試験のスクリーニングと募集を再開しました。また，新冠肺炎の大流行が続いている間に，患者とその介護者が参加したくなければ，われわれの外来ガーナソロン臨床試験は負の影響を受ける可能性がある。大流行の持続時間と重症度及び著者らの業務に対する長期的な影響は現在まだ確定していない。

私たちの製品と候補製品

ZTALMY®(ガーナ松龍)経口懸濁剤CV

ZTALMYは我々がCDD治療のために開発した経口懸濁剤であり，1日3回である。ZTALMYは2022年3月にFDAによって2歳以上の患者のCDD関連てんかん発作の治療に許可された。2022年6月、DEAは連邦登録簿に臨時最終規則を発表し、ガーナ松竜とその塩類をCSA付表Vに入れたZTALMYはFDAの承認を得た最初の製品であり，2022年第3四半期に米国で処方された患者への商業販売と出荷を開始した。2022年9月30日までの3ヶ月間、ZTALMY関連の米国製品の純収入は60万ドルを記録した。

CDDは深刻かつ稀な遺伝性疾患であり、X染色体上に位置するCDKL 5遺伝子突然変異によるものである。CDDは深刻な弱体化と潜在的致命的な遺伝疾患であり、アメリカで発生する頻度は1：40，000生産と推定される。それは主に女性を影響し、その特徴は発病が早く、てんかん発作と深刻な神経発育障害をコントロールしにくいことである。CDKL 5遺伝子は正常な脳機能に必要なタンパク質をコードする。多くのCDDの影響を受ける児童はすべて神経発育欠陥があり、例えば歩行、話すと自分の面倒を見ることが困難である。多くの人は脊柱側弯、胃腸機能障害或いは睡眠障害を患っている。遺伝子検査は患者にCDKL 5遺伝子突然変異が存在するかどうかを確定するために用いることができる。

2017年6月、私たちはFDAによってCDDを治療するガンナソンロンの孤児薬として承認された。また，2019年11月，欧州医療機関(EMA)孤児薬物製品委員会(COMP)はCDDを治療するガンナソロンの孤児薬物指定を承認した。2020年7月、FDAはGanaxoloneによる糖尿病治療のRPD名を承認したシーディーディーです。FDAはRPDをアメリカで20万人未満に影響する疾病に指定し、その中で深刻或いは生命に危害を及ぼす表現は主に18歳以下の個人に発生するCDDにおけるZTALMYの承認は3期万寿菊二重盲検プラセボ対照試験のデータに基づいており、この試験では、101名の患者がランダムにZTALMY治療を受けた。28日間の主要運動発作頻度は平均30.7%減少したが，プラセボ服用患者は平均6.9%減少し，試験の主要終点(p=0.0036)に達した。Marigold開放ラベル拡張研究では，ZTALMY治療を少なくとも12カ月受けた患者(n=48)は，主要運動発作頻度の中央値49.6%の減少を経験した。十月十三日^,2022年には，2年以内にてんかん発作を持続的に減少させることを示す開放ラベル拡張データを含むZTALMY万寿菊臨床試験3期の2枚のポスターを小児神経学会会議で示した。54名中16名のみが24カ月のデータを得ることができたが，この亜群患者の主要運動発作頻度の減少は引き続き改善し，24カ月時の中央値は53%減少したが，二重盲期終了時には30.7%減少した。開放ラベル段階の1年目には停止率は約30%であったが，翌年には約10%に低下した。全体的に，これらのデータは，長期治療を受けている患者がてんかん発作頻度の持続的な減少を示す可能性を示唆している。臨床開発計画において、ZTALMYは有効性、安全性と耐性を示し、ZTALMY群の中で最もよく見られる副作用(AEs)(発生率>5%、少なくともプラセボの2倍)は傾眠、発熱、唾液多分泌と季節性アレルギーである。

我々は、Ganaxoloneのいくつかの処方を要求し、ZTALMYをカバーし、CDDを治療するためのGanaxoloneのいくつかの治療用途を必要とする一連の特許および出願されている特許を有している。これらの家族における特許および特許として発表された出願の20年間の期間は、2026年から2042年まで継続され、利用可能な特許期間の調整または延長は何もない。私たちはまた、GanaxoloneがCDDを治療するためのいくつかの治療用途のために使用されていると主張するOvidからいくつかの特許の許可を得た。許可された特許には、付与された米国特許と、米国及び欧州で出願されている特許とが含まれる。これらのライセンス特許と特許として発行された出願の20年間の期間は2037年まで続き，利用可能な特許期限調整はない。

カタログ表

優先審査券RPDはガンナゾンに指定されているため治療に使われていますCDD，FDAは2022年3月18日にCDDにおけるZTALMYの使用の承認に関連するPRVを付与した。2022年7月13日、取引完了時にPRVを1.1億ドルでノボノード社に売却し、現金で支払うことに同意した資産購入契約(PRV資産購入契約)をノボノルド社と締結した。2022年8月、取引が完了し、ノボノード社から1.1億ドルを獲得しました。臨床パイプラインやZTALMYのビジネス導入を引き続き進めることを含む、PRV売却の収益を一般企業用途に活用したいと考えています。

ビジネス戦略です。ZTALMYがFDAの承認を得て以来、著者らは統合された発売計画の実施と実行に集中し、専門薬局を通じてZTALMYをCDD患者に提供した。主な発売戦略は、(1)患者が私たちの製品を使用できることを保証するために、(1)私たちのサプライチェーンネットワークと品質管理システムを確立すること、(2)ZTALMYをFDA承認の最初であり、CDD関連てんかん発作に特化した唯一の製品とすること、(3)このようなまれな小児科患者集団を治療するための当社の現場販売チームを配備すること、(4)保険カバーの目標を達成するために商業および政府支払者と接触すること、および(5)私たちの内部能力(例えば、財務、人的資源、情報技術、データ分析、およびコンプライアンス)を発展させ、私たちの商業会社としての初の発売を支援することを含む、すでに継続されている

マーケティング戦略それは.われわれのマーケティング戦略は，てんかん発作がCDD症状の中核であることを強調し，ZTALMYをCDD総合管理の中心として確立し，患者が処方から履行までシームレスにZTALMYを獲得できるようにすることである。私たちのZTALMYマーケティング活動は現在承認されており、私たちの総合商業発表活動は2022年第3四半期にスタートしました。

販売戦略それは.私たちの販売組織は、珍しい病気について経験豊富な16人の地域顧客マネージャーを私たちの商業販売チームとして含めて配置されています。私たちの野戦力はCDDが確定したキー顧客と卓越した中心を狙っています。我々の市場研究によると，米国CDDにおけるZTALMYの潜在患者数は約2000人と推定されている。これはFDAが承認したCDDと国際疾患分類に関連するてんかん発作に特化した最初の製品であるため、CDDの第10版(ICD 10)コードは2020年に確立され、この特定の市場に利用できるデータは限られている。私たちは私たちの市場参入と現場チームが強化され、支払人と顧客の接触が行われています。

市場参入それは.ZTALMYの精算(カバー)の獲得と維持を目指す機能を越えた支払人と精算口座チームを構築した。我々の努力は商業支払者の精算に集中しており，商業支払者のうち，薬局福祉マネージャー(PBM)は大多数の商業薬局福祉生活と政府支払者を制御しており，主にCDD目標者の医療補助である。CDD患者人口の約60%はサービス料金とホスト医療補助によって保険を受け，残りの40%は商業保険を獲得し，トップのPBMは重大な影響を及ぼすと予想される。2022年9月30日までの3カ月と9カ月間に，50件以上のCDD処方薬登録用紙を受け取り，そのうち30件以上が以前ZTALMY治療を受けていなかった新ビジネス患者に対するものであった。ZTALMYの処方および履行過程はZTALMY One™によって管理されており，包括的な患者支援計画である。この計画に参加することは、介護者およびZTALMY処方を処方した患者がZTALMY処方薬を取得し、資格および機会があるかどうかを決定することを支援し、自己支援または無料薬物計画を得るのを助けるための様々な支援および情報を提供する

専門薬局それは.私たちはOrsini Pharmtics Services，LLC(Orsini)を利用して専門薬局を利用して患者にサービスを提供しています患者登録、福祉検証と調査、事前許可支援、患者教育と薬物相談、製品分配と出荷調整を含むそれは.2022年9月30日までの3ヶ月間、OrsiniにZTALMYを初めて販売した。

インフラ施設それは.私たちは商業舞台会社を支援するために、私たちの内部能力とプロセスを強化し続けている。私たちは薬品販売に関する規則制度を遵守するように指導する医療コンプライアンス計画を実施した

商業用品の製造それは.私たちは現在のメーカーと現在の完成品原料薬サプライヤーとガンナ松龍活性医薬成分(原料薬)の商業供給協定に調印しました

カタログ表

製品です。さらに、いくつかのプロセス開発活動を負担し、その後、原料薬および/または原料薬中間体の商業供給を提供するために、別の原料薬供給業者と総供給協定を締結した。

制御物質として規制する. 2022年6月1日、DEAは連邦登録簿に臨時最終規則を発表し、ガーナ松竜とその塩類をCSAの付表Vに入れたCSAによると、薬物の許容可能な医療用途と薬物の乱用または依存潜在力に応じて、薬物は5(5)の異なるカテゴリまたはスケジュールに分類される。DEAは付表Vを付表IVよりも低い可能性のある薬物を乱用すると定義し，限られた数のある麻酔薬を含む製剤からなるZTALMYは2022年第3四半期に米国で処方された患者への商業販売と出荷を開始した。制御物質として、Ganaxoloneは、登録、安全、記録保存と報告、貯蔵、製造、流通、輸入、その他の要求など、適用されるCSA要求を遵守しなければならない

発売後要求それは.FDAがCDDにZTALMYを承認することについて、私たちはいくつかの上場後の約束を持っている。第一段階腎臓損傷研究約束は2022年5月に完成し、FDAに提出された。全面的なQTC研究が完了し、2022年第4四半期にFDAに提出される予定です。残りの発売後の要求は：第1期肝損傷研究；2年間のガンナゾンと人類の主要な未結合血漿代謝物M 2のラット体内での発ガン性研究；トランスジェニックマウス26週の発ガン性研究；主要な人類未結合血漿代謝物M 2のラット体内における若年動物毒性研究；容器閉鎖システムの抽出/浸出可能な研究結果に関する；M 47代謝物のラット体内における中枢神経系分布研究；及びM 47代謝物と薬物相互作用潜在力を評価する体外研究を含む。FDA要求の時間枠内でこれらの残りのFDA要求の研究を完成させることが望まれる

マーケティング許可アプリケーション

2021年8月、EMA人用医薬品委員会(CHMP)は、GanaxoloneによるCDD関連てんかん発作の治療の加速評価に関する我々の要求を承認した。マーケティング許可アプリケーションGanaxoloneのMAAは2021年10月11日にEMAに提出され，2021年10月28日にEMAから正式な通知を受け，CDD MAAが有効であったこの検証があれば，EMAはEU，ノルウェー，アイスランド，リヒテンシュタインのすべての加盟国の集中手続きの下でMAAの正式な審査を開始した。

2022年2月、MAAは標準審査に変換され、私たちは、審査中に受信された問題に応答するのに十分な時間があるように、120日目のクロック停止点を3ヶ月延長することでEMAと合意した。2022年5月、我々は、EMA要求の非臨床試験を行うのに十分な時間があるように、120日目のクロック停止時間をさらに4ヶ月延長し、審査プロセスの一部として受信された問題に応答する議論要求をCHMPに提出した。CHMPは120日目の計時局の延長に関する私たちの提案に同意します。したがって，2022年11月末までにEMAに完全な回答を提出する予定であり，CHMPは2023年第1四半期末までにMAAについて意見を述べる予定である。EMAのすべての要求にタイムリーまたは十分に応答できない場合、またはEMAがその問題を解決するのに十分な応答に同意しない場合、審査および承認プロセスはさらに遅延する可能性がある。

カタログ表

私たちのパイプは

我々はガンナゾンの適応を開発しており，これらの適応は以下の適応を含むガンナゾンが有益な機械的原理である

てんかん重積状態(SE)

SEは生命を脅かす疾患であり，持続的，持続的なてんかん発作あるいは急速に再発するてんかん発作であり，意識の回復に関与しないことを特徴とする。SEを緊急処理しなければ，恒久的なニューロン損傷が発生し，高発症率と死亡率を招く可能性がある。第一線のベンゾジアゼピン系薬剤に対する治療が無効なSE患者はESEに分類され，その後少なくとも1つの二線抗てんかん薬(AED)に失敗した患者はRSEに分類される。RSEではシナプスGABAは_A受容体はニューロンに内在化され，ベンゾジアゼピン系薬物に対する反応性が低下する。RSEは1種或いは複数の二線AEDsに反応せず、静脈麻酔治療が必要であり、てんかん発作を中止し、神経細胞損傷とその他の合併症を防止する。静脈麻酔薬は、深い昏睡を引き起こすレベルまで増加され、24時間以上の間この速度を維持する。静脈麻酔中止を試みた後に再発したてんかん状態は，超難治性てんかん重積状態(SRSE)に分類される。2016年4月，我々はRSEを含むSEの治療のためのFDAの孤児薬物の称号を得た

2021年1月，3期Pivotal RAIST試験で1名目の患者を募集した。RAISEはRSE患者に対する無作為、二重盲検、プラセボ対照臨床試験である。米国とカナダを中心に約80病院の試験点が参加する予定である。RAISE試験は、ガーナ松龍またはプラセボを受けるようにランダムに割り当てられ、標準看護に参加する約124人の患者を募集することを目的としている。この数の患者がおり、この試験は、ガーナ松龍とプラセボの間の30%の治療効果差を測定するために90%を超える電力を提供することを目的としている

RAISE試験における患者のベースライン特徴を予備検討したところ，2022年9月30日現在の患者数は，われわれの第二段階研究で評価した人数に相当することに注意した。特に，平均年齢，ベースライン状態てんかん重症度スコア(STESS)結果，治療前てんかん負担はベースラインてんかん発作頻度と類似しており，てんかん病歴のある患者の占める割合も類似していた。これは初歩的なデータであり，RAISE試験完全登録時の患者の人口統計データを代表できない可能性がある

カタログ表

RAISE試験の共通の主な終点は，(1)他のSE治療薬がない場合のRSE患者の治療開始後30分以内にてんかん発作が停止した割合と，(2)薬物検討開始後36時間以内にIV麻酔に進展しなかった患者の割合である。2022年6月、採用を支援する資格基準を拡大するためにRAISE試験の議定書を改正することを発表した。著者らは、以前18時間に及ぶ大量静脈麻酔治療を受けていた患者が研究に参加する資格があることを許可し、持続時間に大量の麻酔薬治療を受ける患者を排除するのではなく、導入基準を拡大した。これは他の病院や救急室からICUに転院した患者の登録に役立つと信じており，18時間未満の大量の麻酔薬治療を受けている可能性がある。2022年末までに，試験に参加するほとんどの臨床サイトはRAISE案修正案を採用することが予想される。3分の2の患者(約82人)が研究を終えた後に中期分析が可能な提言を含むFDAと合意修正案で合意した。

RAISE試験に参与したいくつかの学術医療センターと集中治療室はCOVIDと関連する困難を経験し、人員の流動と新冠肺炎患者に大量の資源を投入する必要があり、これはサイトの起動と登録遅延を招いた。また、2022年2月には、臨床供給材料の安定性ロットの常規モニタリングにより、製品安定性試験規範を満たすために、賞味期限を予想された24ヶ月以下に減少させる必要があるため、RAISE試験を休止した。我々はこの問題をFDAに通知し，自主的に試験を一時停止する予定であり，その後，試験活動の回復を支援するためにFDAにより多くの情報を提供した。2022年5月、我々は現在の静注製剤の使用を再開した新しいバッチを試験したと発表した。私たちは12ヶ月の賞味期限を短縮することを実施した。FDAのプロトコルによると、ガーナソロン臨床用品は全臨床使用中に冷蔵条件下で貯蔵される。2022年第4四半期末に新しい緩衝剤を有するIVガーナ松龍製剤を生産する予定であり，少なくとも24カ月の賞味期限を目標としている。FDAは原則としてGanaxolone IV製剤の緩衝変化を受け入れることができることに同意した

我々は，既存のRAIN研究地点の登録効率を支援し，試験に参加する米国センターの数を増加させるために，主要調査者や現場コーディネーターと密接に協力している。しかも、私たちはこの研究をカナダとオーストラリアの場所に拡大する予定だ。これまでの声明と一致して，RAISE試験の主要なデータ読み取り値は2023年下半期に提供されると予想される。

欧州のMAA(RAISE II)を支援するために単独の第3段階RSE試験を継続する予定である。我々は2021年第1四半期にEMAとの会議で研究設計について合意した。RAISE試験で言及された臨床試験の供給遅延により，RAISE II試験は2023年下半期に開始される予定である。RAISE IIは二重盲検、プラセボ対照の重要な登録試験であり、70名のベンゾジアゼピン類の第一線の治療に失敗した患者と少なくとも1名の二線AED患者を募集する予定である。患者はガーナソロン或いはプラセボを受け、標準看護二線AEDと併用する。同時に標準看護AEDと研究薬品使用を投与することはRAISE研究を補充するデータを提供することが期待できる。RAISEとRAISE II実験の間にはもう2つの重要な違いがある。まず，RAISE IIレジメンでは，いずれのアップグレードされた看護も治療失敗となり，静脈麻酔への進展を治療失敗と指定するのではない。これは静脈麻酔や別の二線静脈AEDかもしれない。次に，RAISE II試験の主な分析は応答者分析であり，応答は30分以内にSEが停止し，36時間以内に看護がアップグレードされていないと定義され，RAISE研究における共通の主要終点ではなく，後者は30分と36時間の結果で独立して統計的有意性が得られることが要求される。

FDAは，第3のSE研究であるRESET試験の全体的な試験設計が一致していることを示しており，GanaxoloneによるESE治療を評価する第2段階研究である。私たちは2022年末にアメリカで学生募集を始める予定です。RESET試験は救急科に出現するけいれん性SE患者を募集し，インフォームドコンセント(EFIC)ガイドラインの例外的な場合に行う。リセット試験は、最初の開放ラベル、用量最適化段階、およびその後の二重盲検プラセボ対照段階の2つの段階を含む。試験の開放ラベル部分では、順序列は異なる持続時間と異なる用量のガーナソロンの静脈内投与を受ける。各列の用量は、前のグループの治療効果および耐性に依存し、その後の二重盲検段階は、ガーナ松龍の最適な用量および持続時間に組み込まれる。著者らは、二重盲検プラセボ対照段階は約80名のESE患者に組み入れられ、彼らはランダムに2群に分けられ、それぞれ静脈注射とガーナソロン或いはプラセボの標準看護AEDへの添加を受けたと予想した。主な治療効果の終点はSEあるいは再発の脳電(迅速EEG)の証拠が不足することである

カタログ表

治療開始後1時間で全身痙攣が出現した。2023年末までにRESET試験の最初の用量発見キューからデータを得ることを目標としている。

2021年9月、米国特許庁は、投与レジメンを含むSEを治療する方法の特許を付与した。この特許は2040年に満期になるだろう。この特許は、私たちが所有する特許ファミリーの一員であり、このファミリーは、RSEを含むグリナゾン静脈内注射を用いたSEのいくつかの治療レジメンを必要とする出願されている特許を含む。O2022年7月26日、米国特許商標局(USPTO)は、我々がSEを治療する候補製品を含むOvidに特許を発行した。Ovidは、私たちがその特許を侵害したことを告発する可能性があり、および/または私たちは、米国特許商標局または裁判所を通じてOvid特許の有効性に疑問を提起する可能性がある。このような訴訟は、その結果にかかわらず、大量の財源の支出を招き、経営陣の時間や資源を移転させる可能性がある。さらに、このような訴訟は、負の宣伝をもたらす可能性があり、患者に悪影響を与える可能性があり、そのような訴訟中またはそのような訴訟に失敗した場合に、SE、RSEおよびESEのためのGanaxoloneのマーケティングまたは販売を禁止することができる。Ovidが権利侵害訴訟を提起することを決定した場合、私たちは1984年の“薬品価格競争と特許期限回復法”(Hatch-Waxman Act)の“安全港”条項に基づいてSE、RSE、またはESEがGanaxoloneを発売する前に訴訟を提起しないと予想される。私たちは、SE、RSEおよびESEのガーナ松龍をマーケティングまたは販売するために、Ovid特許の許可を取得または取得する必要があるかもしれないが、これらの製品は、商業的に許容可能な条項で提供できないか、または全く得られないかもしれない。もし私たちが受け入れ可能な条項でOvid特許や交渉許可を得ることができない場合、もし私たちの製品がOvidの特許を侵害し、これらの特許が有効であると判定された場合、私たちはOvid特許料、損害賠償、コストの支払いを余儀なくされるかもしれません。または私たちはSE、RSE、およびESEのためのGanaxoloneをすべて商業化することを阻止されるかもしれません。これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすでしょう。

結節性硬化症

TSCは稀な遺伝性疾患であり、脳、皮膚、腎臓、心臓、目と肺の腫瘍(通常は非悪性)を引き起こすことによって多くの器官に影響を与える。この状況は遺伝的変異によるものですTSC 1あるいは…TSC 2ジーン。その発生頻度は約1：6，000生であり、85%の患者が突然変異を発見した。疾患の表現型は非常に異なる可能性があるが、てんかんの発生率は85%に達している。TSCは遺伝性てんかんの要因であり，通常生命の初年度に焦点性てんかんや乳児けいれんとして表現される。TSCのてんかん発作に承認された疾患特異的治療は現在少ない。FDAは2021年8月とEMAでそれぞれ2021年8月と2021年10月にTSC治療のためのGanaxoloneの孤児薬物指定を承認した

2021年8月、TSC関連てんかん患者23名のガンナゾン経口投与の安全性と有効性を評価したオープンラベル第2段階試験(Calm試験)の主なデータを公表した。この穏やかな試験は，年齢2歳から32歳の患者23名を募集し，4週間の基準期に入り，その後12週間の治療期に入り，その間，600ミリグラムまでのガンナゾロン(経口液体懸濁剤)を1日3回受けた。資格基準に適合した患者は24週間の延期期間中に加納松龍治療を継続することができた。主な終点は，12週治療期間28日のTSC関連てんかん発作頻度の周囲基準期に対する百分率変化である。副次的結果指標は、4週間基準期と比較して、12週の治療期間終了時に、28日間のTSC関連てんかん発作頻度が50%以上減少した患者のパーセンテージを含む。

主要終点では，4週基準期と比較して28日間のTSC関連てんかん発作頻度の中央値が16.6%減少した。副次的終点では，てんかん発作が少なくとも50%減少した患者の割合は30.4%であった。試験期間中，焦点性てんかん患者(n=19)の焦点性てんかん発作頻度は平均25.2%減少した。Ganaxoloneは一般的に耐性が良好であり，傾眠は最もよく見られるAEである。また，重篤な有害事象(SAE)が1例発生し，てんかん発作が悪化し，調査員は治療に関与していると評価した。4人の患者が副作用のため試験を終了した。また，試験からのデータでは，Epidiolexを服用した患者では，ガンナプレドニゾロンの血中レベルの上昇が認められ，より大きな傾眠に関与しているようであった。この研究の小サンプルとオープンラベル設計は，これらの発見の解釈を制限している.ガーナ松龍とエピアンドロステロンの間に相互作用が存在するかどうかを評価するための本格的な第1段階薬物相互作用研究が行われている。また，第3段階TSC試験ではすべての被験者の滴定スケジュールが調整され，耐性を最大限に向上させた

カタログ表

提案された第3段階TSC実験に関するFDAとの第2段階会議の終了を要求した要求に応えるために，FDAは会議ではなく書面で我々の質問に答えた.書面回答はTSC臨床発展計画の全体的な一致を示していると信じている。FDAの書面応答に基づいて、FDAがCDDを承認した場合、一回の実験は、米国TSC規制承認の必要な支援とすることができると信じている。私たちの合意援助要請に応えるために、EMAは、会議を開催するのではなく、2021年12月に書面フィードバックを提供した。協定援助は、まれな疾患を治療する指定孤児薬の開発者に提供される特別な形態の科学的提案である。EMAとFDAの書面回答は，TSCの臨床開発計画は全体的に一致していると信じている。2022年第1四半期に現場試験を開始し、2022年第2四半期に第1人の患者に投与した後、我々は、約160人のTSC患者に関連する世界第3段階無作為、二重盲検、プラセボ対照試験(TrustTSC試験)への参加を登録するために、米国の患者を積極的にスクリーニングしている。80地点までの試験範囲を拡大する予定で，主に米国，西欧，カナダ，イスラエルに位置するTSC卓越中心がいくつか含まれている。TrustTSC試験の主な終点は，28日間のTSCに関連するてんかん発作頻度のパーセンテージ変化である。私たちは2024年第1四半期にTrustTSC試験の主なデータを発表する予定だ。

第二世代製剤、プロドラッグ開発とLennox−Gastaut症候群(LGS)

2022年第2四半期に、健康ボランティアのための第1段階試験の主なデータが公表され、この試験は、1日2回の投与を可能にする可能性のある薬物動態学(PK)特徴を含む第2世代ガーナゾロ製剤の第1の候補薬剤を使用している。これらのデータは，本製剤のさらなる臨床開発を支持し，第二世代経口製剤の薬物動態評価の追加的な第一段階行列を計画していると考えられる。

Ganaxoloneプロドラッグ化合物の開発は引き続き進展し，主要な経口とIV候補薬剤を選定し，第一段階データを2024年とした。

われわれはLGSを治療するGanaxoloneの開発を継続する予定であり，LGSは重篤なてんかん形式であり，通常1歳から8歳の間に開始される。影響を受けた小児には神経発達障害と難治性てんかんがあり，焦点性，緊張性，緊張性，非定型欠神発作を含む。てんかん発作タイプと病因が他の疾患(例えばCDDとTSC)とてんかん発作の重複を減少させる可能性があることから、LGSはGanaxoloneを開発する有望な機会を代表していると考えられる。我々は第2世代ガンナソンロン配合をLGS開発計画に用いる予定であり，第2段階試験は2023年に開始する予定である

運営

これまで、私たちの業務は主に組織会社と会社のための人員を配備し、臨床前研究、臨床試験、資金調達を含むガーナソロンを開発してきた。私たちは主に株式と債務証券を売却することで私たちの業務に資金を提供する。ZTALMYはFDAの承認を得た最初の製品であり，2022年第3四半期に米国で処方された患者への商業販売と出荷を開始した。2022年9月30日までの3ヶ月間、60万ドルのZTALMY純売上高を記録した。2022年9月30日までの3ヶ月を除いて、私たちは設立以来運営赤字を出しており、製品販売収入は何も生じていません。PRVの売却が2022年9月30日までの3カ月と9カ月で純収益をもたらした一次的な収益を除いて、収益運営は実現していない。2022年第3四半期に1億1千万ドルのPRV販売収益を一度に受け取ったため、2022年9月30日までの9ヶ月間に1450万ドルの純収入を生み出した。2021年9月30日までの9ヶ月間、7050万ドルの純損失が発生した。2022年9月30日現在、私たちの累計赤字は3.962億ドルで、今後も大きな損失を被ることが予想されます。我々のすべての計画の商業化やガーナ松龍に関する継続的な研究·開発活動に伴い，我々の運営費用は大幅に増加することが予想される

私たちの費用は大幅に増加すると予想されています

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的確な適応で複数の後期臨床試験を行った

カタログ表

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規制の承認を受ける可能性のあるガーナ松竜と用量形態を最適化するために、製造能力を研究、開発、拡大し続けた

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販売、マーケティング、流通能力を確立し、実施し、ガーナ松龍を商業化する

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FDAへのNDASの提出、EMAへのMAASの提出、および他の国の監督機関への他のマーケティング許可申請の提出を支援するために、他の臨床前研究および臨床試験を行う

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他の候補製品の権利を獲得し、その開発に資金を提供する

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私たちの世界的な知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する

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臨床、製造、科学、ビジネスを増やすことができます

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私たちの薬物開発努力を支援する人員を含む、運営、財務、管理情報システムおよび人員を増加させる。

2022年9月30日現在、2022年第3四半期にPRV取引を完了した際にノボノルド社から得た1億1千万ドルを含む1.682億ドルの現金と現金等価物を持っている。私たちは、2022年9月30日まで、私たちの手元にある現金と現金同等物と、2022年10月にSagard Healthcare Partnersから受け取った3250万ドルの支払いは、私たちの運営費用、資本支出要求を支払い、私たちの債務手配に必要な最低現金残高を2024年第1四半期まで維持することができると信じています。しかし、将来的には、ガーナ松龍に関連するすべての商業化および計画の研究開発活動を展開するために、1つまたは複数の株式または債務融資、政府資金、協力、許可取引、他の商業取引、または他の源から追加資金を得る必要があるだろう。

財務概要

製品収入、純額

私たちの最初のFDAが承認した製品ZTALMYは2022年第3四半期にアメリカで商業販売を開始し、処方された患者に出荷します。私たちには顧客、Orsini Pharmtics Services、LLC(Orsini)があり、ZTALMYを患者に直接配布する専門薬局です。我々とOrsiniの契約には，調達注文を受けたときにZTALMYを渡すという単一の履行義務があり，OrsiniがZTALMYを受信したときに満たされる.我々は，ZTALMY制御権がOrsiniに渡されたときにZTALMYの収入を確認し，これはOrsiniに渡す際に確認した.私たちが確認したZTALMY収入の取引価格には可変対価格の推定が含まれています。オルシーニへの輸送と運搬費用は販売、一般、行政費用として記録されている。可変価格の構成要素は以下の通りです

製品の返品とリコール私たちは私たちの返品良好政策に基づいてZTALMY返品を提供します。期待値手法を用いて返却可能なZTALMY金額を推定し，この金額を相関ZTALMY収入確認期間中のZTALMY収入の減少値とする.リコールが発生した場合は、直ちにOrsiniに通知し、Orsiniのリコールに関する直接管理費用および製品交換費用を精算します

カタログ表

連邦契約収入

2020年9月，BARDAとBARDA契約を締結し，契約により5100万ドルと推定される契約を取得し，静注のガーナ松竜治療RSEの開発に用いた。BARDA契約は、コスト分担の基礎の上で、RSE患者の中でGanaxoloneの静脈注射の第三段階の臨床試験を完成することを支持する資金を提供し、その中にRAISE試験を含み、臨床前研究を援助し、化学神経毒剤の接触によるRSEを治療する有効な方法としてGanaxoloneの静脈注射を評価する有効な方法と、あるGanaxoloneの生産規模と監督管理活動を援助する。2022年3月、BARDAと、BARDA契約に基づいて資金を提供する基本履行期間の終了日を2022年9月1日から2023年12月31日に延長する改正案を達成した。2022年9月、Ganaxolone原料薬の製造能力の米国でのオフショア(案2)を支援するために、BARDA契約下のBARDAオプションの行使を規定する改正案をBARDAと締結し、(Ii)案2での履行期間終了日を2026年12月31日から2025年7月31日に変更し、(Iii)案2での政府コスト分担額を約1，150万ドルから約1，230万ドルに増加させ、オプション2でのコスト分担額を約490万ドルから約530万ドルに増加させる。

BARDAの契約は約2年間の基準期間と2023年12月31日の延長期を含み、その間、BARDAはコスト分担に基づいてRAISE試験に約2100万ドルまでの資金を提供し、神経毒剤暴露モデル中のカナソロンの追加の臨床前研究に資金を提供する。基準期と延長期にRAISE試験と臨床前研究を成功させた後、BARDA契約は3つの代替案に約3，100万ドルの追加BARDA資金を提供し、ガーナ松龍の製造、サプライチェーン、臨床、監督と毒理学活動を支援し、上述した代替案2の1，230万ドルを含む。BARDA契約によると、すべての開発選択が完了すれば、約3300万ドルの費用分担を担当し、BARDAは約5200万ドルを担当する。契約履行期間(基期プラスオプション行使)は最長約5年である。

私たちは許可された研究開発費が発生している間にBARDA契約の連邦契約収入を確認した。私たちは、私たちの向上試験に関するコストが増加するにつれて、連邦契約収入が増加すると予想している。

協力収入

2021年7月、私たちはオリオンと協力協定(オリオン協力協定)に合意した。Orion協力協定の条項によると、Orionに独占的、印税、再許可可能な許可を与え、特定のヒト疾患、障害または状況(分野)の診断、予防、治療のために、ガーナソロンを含むバイオ製薬製品(許可製品)を欧州経済地域、イギリス、スイス(総称して領土)で商業化することを可能にし、最初はCDD、TSC、RSEの適応下であった。

オリオン協力協定の条項によると、私たちは2021年7月にオリオンから2500万ユーロ(2960万ドル)の前金を受け取った。9700万ユーロまでの追加研究費精算と、特定の臨床·商業成果に基づく現金マイルストーン支払い、純売上高に基づく等級別特許権使用料の支払い、下位2桁から10代までの口頭計画、低2桁から20桁以上のIV計画を得る資格がある。しかも、全体的な計画の一部として、私たちは合意された価格でオリオンに特許製品を供給することに同意した

カタログ表

吾らは、この手配に基づいて、(I)特許製品からなる任意の製品を開発、使用、販売、販売、要約および輸入する独占的権利(ライセンス)、(Ii)開発および規制活動(開発および規制活動)、および(Iii)合意価格でOrionに特許製品を供給する要求(特許製品の供給)を決定する。収入を確認するために、これら3つの約束が異なる業績義務を代表することを決定し、各業績義務を履行する際に協力収入または費用の減少を確認します。

研究と開発費

我々の研究開発費には主にガンナソンロンの開発コストが含まれています

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従業員に関連する費用には、賃金、福祉、出張、株式報酬費用が含まれる

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臨床試験や臨床前研究を行う臨床研究機関(CRO)と調査地点との合意による費用

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臨床試験材料を入手し開発し製造するコストは

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施設、減価償却およびその他の費用は、施設賃貸料および修理、保険および他の用品の直接および分配された費用を含む

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臨床前活動と規制運営に関連するコスト；

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新しい剤形およびグリナゾンプロドラッグの開発に関連するコスト。

研究開発費が発生すると、私たちはそれらを使います。著者らは特定の任務を達成する進捗の評価に基づいて、患者登録、臨床サイトの活性化とサプライヤーが私たちに提供した情報などのデータを用いて、いくつかの開発活動(例えば臨床試験)のコストを記録した。

我々の現在と計画されている臨床試験に加えて、様々な臨床適応のためにガーナ松龍のNDAとNDAの補充、あるいはアメリカ以外のMAAを申請するために、多くの費用が発生しており、いずれの場合も、さらなる臨床試験および他の研究の性質、設計、規模、コストは、以前の研究および試験の結果および規制機関との議論に大きく依存するであろう。私たちの現在または未来の臨床試験と臨床前研究のコストと持続時間を決定することは困難であり、あるいはもし私たちが監督部門の承認を得た場合、私たちがいつ、あるいはどの程度ガナゾロの商業化と販売から収入を得るかどうかを決定することは難しい。私たちはガーナの松龍に対する規制の承認を決して成功的に得られないかもしれない。臨床試験と開発の持続時間、コストと時間は各種の要素に依存し、未来の臨床試験と臨床前研究の不確定性、臨床試験登録率の不確定性及び重大と絶えず変化する政府監督管理を含む。

そのほか、著者らの臨床プロジェクトの成功確率は競争、製造能力と商業実行可能性を含む多くの要素に依存する。承認されれば，我々のビジネス成功は医師，患者，医療支払者，医療界で大きな市場受容度を得ることに依存する。私たちは科学と臨床上の成功に基づいて、どのようなプロジェクトを展開するか、各プロジェクトにどれだけの資金を提供するか、商業潜在力の評価を決定する。

販売、一般、行政費用

販売、一般および行政費用は、主に、株式報酬および出張費用を含む行政、商業および他の行政職員および相談者の賃金および関連費用を含む。その他の販売、一般および行政費用には、商業、法律、特許審査、コンサルティング、および会計サービスの専門費用が含まれる。販売、一般、行政費用は発生時に計上される

カタログ表

製品収入コスト

製品収入コストには在庫販売コストが含まれ、在庫販売コストには直接製造コストとサプライチェーンコストが含まれる。製品収入コストには，それぞれのライセンス契約に基づいて普渡神経科学社(普渡)とオヴィッドの印税が含まれている

協力コスト収入

協働コスト収入は、2004年9月に普渡と締結され、その後、2008年5月に改訂および再記載された特定の許可協定に関連する普渡に支払われる一次的な費用である。この費用は2021年第3四半期に私たちのオリオン協力協定と一緒に支払われた。

IP許可費支出

2022年3月、オヴィッドと独占特許ライセンス契約(ライセンス契約)を締結しました。ライセンス契約によると、私たちは、米国、EU加盟国、アイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェー、イギリス、スイス(地域)において、独占的、譲渡不可能(ライセンス契約規定を除く)、印税負担、再許可可能な許可を有し、開発、製造、商業化、普及、流通、販売、提供販売および輸入、ガーナ松龍、上記(許可製品)の任意の類似体または誘導体、および前述の医薬製剤(許可製品)を含む。ライセンス契約によると、私たちは、領地内のライセンス製品に関するすべての開発、製造、商業化活動の唯一の権利と責任を持ち、すべての規制活動を含む制御を行っています。また、この地域の現場許可製品に関するすべての規制承認および関連文書は、私たちの名義で行われ、私たちが独占的に所有するだろう。Ovidがライセンス契約により行使可能な選択権により、吾等は(I)Ovidに150万ドルの現金を支払う必要があり、または(Ii)Ovidに123，255株の普通株式を発行し、普通株の選択権を獲得することは、2022年3月24日までの10-K表年次報告書を提出してから5営業日以内に行使することができる。2022年3月29日、我々は許可契約に基づき、Ovidの選択権に基づいて、Ovidに123，255株の普通株式を発行した。そこで，2022年9月30日までの9カ月間に，Ovidライセンスプロトコルに関する120万ドルのIPライセンス料支出を記録した。

ライセンス契約では，Ovidに支払う特許権使用料は，我々，我々の連属会社，分被許可者のその地域における現場ライセンス製品の純売上高の下位数であることも規定されている。ライセンス契約により，後発薬競争が発生すると，このような特許権使用料が減少する可能性がある。私たちは30日前に書面で通知した場合、いつでも許可契約を終了することができます。いずれも他方の重大な違約や債務不履行により許可契約を終了することができるが、一定の救済期限を守らなければならない。また、Ovidは、2025年6月30日までにこの分野でライセンス製品の初の商業販売が行われていない場合、ライセンス契約を終了する権利がある。終了した場合、許可プロトコルに従って付与されたすべての許可は終了される。

利子収入

利息収入には主に現金と現金等価物および投資残高によって稼いだ利息収入が含まれる。

利子支出

利息支出には利息支出、債務割引償却、私たちの支払手形に関する承諾料が含まれています。

カタログ表

優先審査クーポン券の収益、純額

2022年第3四半期には、PRVをノボノルド社に売却する一次的な収益(取引コスト控除)を確認しました。詳細については、連結財務諸表付記の付記1および2を参照されたい

その他の収入，純額

その他の支出と収入は主に売却保有の販売待ち固定資産、外貨換算と公正価値調整の収益或いは損失を含む。

所得税支給

2022年第3四半期に1億1千万ドルのPRV販売収益を一度に受け取ったため、2022年9月30日までの3カ月と9カ月で純収入を生み出した。その結果は, 私たちはすでに2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の当期所得税支出を記録し、州所得税に帰することができる。

経営成果

製品収入、純額

2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間に、ZTALMY販売に関する純製品収入60万ドルを確認した。私たちの最初のFDAが承認した製品ZTALMYは2022年第3四半期に米国で処方薬を持っている患者への商業販売と出荷を開始したため、2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月で製品収入を確認していません。

連邦契約収入

2022年9月30日までの3カ月と9カ月で、BARDA契約による180万ドルと510万ドルの連邦契約収入をそれぞれ確認した。私たちは2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月でそれぞれ110万ドルと480万ドルを確認しましたが、これはBARDA契約の結果です。

協力収入

2022年9月30日までの9カ月間の協力収入は1，270万ドルであり，オリオン連携協定によるこれまでに払い戻し可能な前金に関する収入確認の結果である。2022年9月30日までの3ヶ月間、私たちは何の協力収入も確認していません。前払い費用については，Orionに行っている遺伝毒性研究の結果を提供することに同意した。2022年2月、確認された研究報告草案によると、骨髄微核形成あるいは肝臓彗星形態測定により、遺伝毒性は認められなかった。これらの結果は2022年5月に受け取った最終研究報告で正式に決定され、研究結果のため、オリオンの前払い費用を返還する必要はなく、オリオンは研究結果に基づいてオリオン協力協定を終了する権利がない。2022年9月30日までの9ヶ月間、これまでに払い戻し可能な前金部分を取引価格に割り当て、関連収入を確認した。オリオン協力協定を締結した後，2021年9月30日までの3カ月と9カ月で900万ドルの協力収入を確認した。

研究する．開発費があります

私たちは直接研究開発費用を記録し、主に外部コスト、例えば私たちの臨床試験に関連する研究者、コンサルタント、センター実験室とCROに支払う費用、および製造と特定の製品開発計画に関連するコストを含む。これらのコストは、研究開発下の複数の製品計画に配置されているため、個別に分類されるため、臨床試験材料の購入に関連するコスト、従業員および請負業者に関連するコスト、私たちの施設費用に関するコスト(減価償却または他の間接コストを含む)を特定の製品計画に割り当てることはない。次の表に私たちの研究と

カタログ表

個々の活動計画に関する開発費用は，千単位である.現在，我々の研究開発支出の主な駆動力は，我々のRSE，TSC，ESEにおける製品開発計画である.本報告で述べた間、研究開発費は他の特定の製品開発計画(千単位)に割り当てられていない


	3か月まで				9か月で終わる
	九月三十日				九月三十日
	2022		2021		2022		2021
CDKL 5欠乏症(1)	$	909	$	1,968	$	2,973	$	6,529
PCDH 19関連てんかん(2)		—		628		1,063		2,070
結節性硬化症(3)		2,590		1,093		6,897		2,347
薬物開発−休止(4)		1,115		1,779		2,770		6,653
口腔指標小計		4,614		5,468		13,703		17,599

てんかん重積状態(5)		2,661		1,777		6,484		4,265
薬物開発−IV(6)		708		723		4,688		3,267
IV適応小計		3,369		2,500		11,172		7,532

その他の研究と開発(7)		2,356		3,679		7,751		9,818
間接研究と開発(8)		8,663		6,706		25,862		20,557
合計する	$	19,002	$	18,353	$	58,488	$	55,506

(1)

2021年同期と比較して，2022年9月30日までの3カ月と9カ月の低下は，主に我々の守秘協定届出準備に関する規制と統計分析費用が前期よりも大きく，今期の臨床試験活動の減少によるものである

(2)

2022年9月30日までの3カ月と9カ月の間に2021年期間と比較して減少したのは，臨床活動の減少，特にPCDH−19試験の開放ラベル延長部の完成によるものである

(3)

2022年9月30日までの3カ月と9カ月は2021年期間に比べて増加しており，主に2022年期間のTSC第3段階試験開始以来の活動が増加したためであり，2021年期間に関する第2段階活動は限られていた。

(4)

2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月は2021年期間に比べて低下しており、主な原因は関連する2022年期間と比較して、前時期の事前検証と登録ロットに関する製造コストが上昇しているためである。

(5)

2022年9月30日までの3カ月と9カ月は2021年期間に比べて増加しており，リセット裁判に関する費用が増加しているのに対し，2021年期間には比べものにならない費用や，RAISE試験に関する費用が増加していることが主な原因である。

(6)

2022年9月30日までの9カ月間で2021年期間に比べて増加しており、主に新たな第三者メーカーの設置費と進行中の安定性テストによるものである。2021年9月30日までの3カ月と比較して、2022年9月30日までの3カ月のコストは一致している。

(7)

その他の研究と開発費用はGanaxoloneの臨床前と臨床開発に関連する外部費用を含み、安全性研究、安定性研究、臨床前研究(動物毒理学と薬理学研究を含む)、その他の専門費用を含む。2022年9月30日までの3カ月間で，2021年期間と比較して低下したのは，主に毒理学や他の安全研究活動によるものであった。2022年9月30日までの9カ月で2021年期間と比較して低下したのは，主に第1段階臨床試験によるものであった。

カタログ表

(8)

2021年同期と比較して、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の増加は人員コストの増加と関係があり、臨床前、臨床、製造活動において増加した活動を支持する。

販売、一般、行政費用

2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の販売、一般と行政費用はそれぞれ1340万ドルと4220万ドルですが、2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の販売、一般と行政費用はそれぞれ950万ドルと2670万ドルです2022年9月30日までの3ヶ月間、増加の主な駆動要因は、人員と訓練コストが270万ドル増加し、商業化準備コストが80万ドル増加し、非現金株報酬コストが70万ドル増加し、コンサルティングコストが50万ドル増加し、ソフトウェア関連費用が50万ドル増加したが、2021年9月30日までの3ヶ月間のオリオン協力協定に関連する契約調達コストが110万ドル減少し、一般コストが20万ドル減少した部分で相殺された。2022年9月30日までの9ヶ月間の増加の主な駆動要因は、人員と訓練コストが750万ドル増加し、商業化準備コストが560万ドル増加し、コンサルティングコストが190万ドル増加し、ソフトウェア関連費用が100万ドル増加し、出張·会議コストが80万ドル増加し、一般コストが30万ドル増加したが、2021年9月30日までの9ヶ月間のOrion協力協定に関する契約調達コストが110万ドル減少したことと、株式ベースの非現金報酬コストが50万ドル減少したことにより、この増加は部分的に相殺された。このうち、210万ドルは、2021年第1四半期に記録された私たちの前首席財務官の解散費協定に関する株式オプションの修正によるものです。

利子支出

2022年9月30日までの3カ月と9カ月の利息支出はそれぞれ260万ドルと700万ドル。2022年9月30日までの9ヶ月間の利息支出には、570万ドルの利息、120万ドルの債務償却、10万ドルの我々の支払手形(連結財務諸表付記9の付記)に関する承諾料が含まれています。2021年9月30日までの3カ月と9カ月の利息支出はそれぞれ70万ドルと100万ドル。

優先審査クーポン券の収益、純額

2022年第3四半期には、PRVをノボノルド社に売却した一度収益1.074億ドルを確認しました。この収益は約260万ドルの取引コストを差し引いて記録されています。詳細は、連結財務諸表付記1および付記2を参照されたい

その他の収入，純額

2022年9月30日までの9ヶ月間、その他の支出は120万ドルで、主に外貨換算、保有売却の固定資産損失と公正価値調整を含む。2022年9月30日までの3ヶ月および2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の他の収入(支出)は実質的ではない

所得税支給

2022年第3四半期に1億1千万ドルのPRV販売収益を一度に受け取ったため、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月でそれぞれ7330万ドルと1450万ドルの純収入を生み出した。その結果は, 2022年9月30日までの間に、180万ドルの所得税支出が州所得税に帰することができる。

カタログ表

流動性と資本資源

2022年9月30日までの3ヶ月を除いて、設立以来、私たちの運営は純損失とマイナスキャッシュフローが出てきました。2022年第3四半期に1億1千万ドルのPRV販売収益を一度に受け取ったため、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月でそれぞれ7330万ドルと1450万ドルの純収入を生み出した。2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間に、1950万ドルと7050万ドルの純損失が発生した。2022年9月30日までの9ヶ月間、私たちが経営活動で使用した現金は9100万ドルだった2021年9月30日までの9カ月間は3370万ドル。歴史的に見ると、私たちは主に普通株、支払手形、優先株、転換可能な債券を売ることで、私たちの業務に融資しています。2022年7月、私たちはPRVを売るためのPRV資産購入契約を締結し、この合意によると、ノド社は取引完了時に1億1千万ドルを支払った。2022年9月30日現在、私たちは1億682億ドルの現金と現金等価物を持っている。

2022年7月14日、稀な小児科疾患優先審査券(PRV)を1.1億ドルで販売することが最終合意に達したことを発表した。その後、私たちは普渡の2022年8月1日の手紙を受け取り、普渡は2008年に私たちと合意した合意に基づいて、私たちはPRVの売却で550万ドルの借りがあると主張した。私たちが普渡に伝えた立場は、私たちがPRVを売却するためのいかなる収益も借りていないということだ。私たちは関連金を何も支払っていないし、普渡は今まで具体的なクレームを出していない

“欧州商業化協定”

2021年7月30日、オリオン社は独占経営権を獲得し、CDD、TSCおよびRSEを含む複数のてんかんを治療する経口製剤および静注製剤を欧州経済地域、イギリスおよびスイスで販売する“オリオン協力協定”を締結した。協定によると、2500万ユーロ(2960万ドル)の前金を取得し、9700万ユーロまでの追加研究開発精算と特定の臨床·商業成果に基づく現金マイルストーン支払い、純売上に基づく等級別特許権使用料支払い、口頭プロジェクトの低2桁から10代、IV計画の低2桁から20歳以下の範囲を得る資格がある

オーク信用協定

2021年5月11日(締め切り)、吾らはオーク基金管理会社、行政代理(Oaktree)であるLLC及びその貸金先(総称してOaktreeと呼ぶ)と信用協定と保証を締結した(2021年5月17日この特定書簡協定の改訂及び2022年5月23日のこの特定の手紙協定(クレジット協定)の更なる改訂を経て、この有限同意及び2022年10月28日信用協定第1修正案(クレジット協定改訂)を経てさらに改正される)。元金総額100，000，000ドルまでの5年間優先保証定期融資手配を提供し，4ロットに分けて提供する(総称して定期融資と呼ぶ)。2021年5月にクレジット契約を締結した際、融資者から1，500万ドルの定期融資(A-1部分定期融資)を借り入れ、FDAが2021年9月にCDDでGanaxoloneを使用したことに関するNDA文書を書面で受け取った後、融資者から3，000万ドルのA-2部分定期融資(A-2部分定期融資)を借り入れ、2022年3月に融資者から3，000万ドルの定期融資を借りたが，これはFDAがZTALMY経口中止治療を許可した2歳以上の患者のCDD関連てんかん発作の結果である(B部分定期融資)。2022年5月には、C部分定期融資(C部分定期融資)約束日を2023年6月30日から2023年12月31日に延長し、C部分定期融資に関する承諾料を廃止する改正案を達成した。2022年5月、私たちはまた、D部分定期融資(D部分定期融資)の約束に関する単独終了承諾通知をオーク資本に提出した。信用協定の条項によって、私たちは自分で決定することができます, 以下のマイルストーン事件の制約の下で、貸手から最大2500万ドルの定期融資を借り入れる

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2023年12月31日までに、私たちが1つ以上の融資(普通株、転換可能債券、二次債券、合成特許使用料または再許可を含む)を完成させると、少なくとも4，000万ドルの毛収入と少なくとも3，600万ドルの純収益をもたらしてくれる場合、2，500万ドルのC部分定期ローンが抽出できる。また，この部分の可獲得性は，我々が現在RSEの第3段階試験あるいはTSCの第3段階試験で統計学的意義を達成していることに依存する

カタログ表

(P値

定期ローンは2026年5月11日(満期日)に満期になります。定期ローンは11.50%の固定年利建て(違約時に増加する可能性があります)、満期日まで四半期ごとに利息を支払わなければなりません。また、2024年6月30日から四半期ごとに元本を支払わなければなりません。金額は2024年6月30日の未返済定期融資総額の5.0%に相当し、満期日まで続いています。満期日には、私たちは定期ローンの未返済や信用協定の下の他の借金を全部支払わなければならない。

任意の定期ローンを借り入れる際には、当時借りた元金総額の2.0%の前払い費用を払わなければなりません。また、A-2期定期融資の出資日から120日後から、B期、C期、D期の各期の引受金は毎年75ベーシスポイントの承諾料を計算し始め、適用された引受金が資金を獲得したり終了したりするまで計算を継続し、関連承諾料が満期になったA-2部分の定期融資は2021年9月27日に資金を獲得したため、120日後、すなわち2022年1月25日にB部分、C部分、D部分の定期融資の承諾費を計上し始めた。私たちは2022年3月に追加の3，000万ドルのB部分定期ローンを抽出し、B部分定期ローンに関する承諾料を10万ドル未満支払った。2022年5月の改正案ではC部分定期融資に関する承諾料が廃止され、また、2022年5月にD部分定期融資を終了しました。2022年9月30日まで、私たちは定期ローンに関連した承諾費用の計算項目がなく、私たちは将来的に追加の承諾費を発生させません。

収入利息融資協定については、私は二零二年十月二十八日に信用協定改訂を締結し、収入利息融資協定とその下の取引を完成させた。また、信用協定修正案は、私が信用協定項の融資元金を返済する際に対応する払出費を2.00%から2.67%に引き上げた。

バダ契約

BARDAの契約は約2年間の基準期間と2023年12月31日の延長期を含み、その間、BARDAはコスト分担に基づいてRAISE試験に約2100万ドルまでの資金を提供し、神経毒剤暴露モデル中のカナソロンの追加の臨床前研究に資金を提供する。基準期と延長期にRAISE試験と臨床前研究を成功させた後、BARDA契約は3つの代替案に約3，100万ドルの追加BARDA資金を提供し、ガーナ松龍の製造、サプライチェーン、臨床、監督と毒理学活動を支援し、上述した代替案2の1，230万ドルを含む。BARDA契約によると、約3300万ドルのコストを分担し、すべての開発選択が完了すれば、BARDAは約5200万ドルを担当する。契約履行期間(基期プラスオプション行使)は最長約5年である。

カタログ表

株式分配協定

2017年10月、JMP Securities LLC(JMP)と持分配分協定(これまでのEDA)を締結しました。この協定によると、JMPは私たちの独占エージェントとして、協定締結後3年間で最大5，000万ドルの普通株を販売することができ、時期は時々決定します。2020年7月9日、私たちはJMPと新しい株式分配協定(New EDA)を締結し、AT市場株式計画を作成し、この計画によると、総発行価格が6，000万ドルに達する普通株式を時々またはJMPに発売することができる。新しいEDAの条項と条件によると、JMPは私たちの指示に基づいて、その商業的に合理的な努力で時々私たちの普通株を販売します。JMPは私たちの普通株を売却するたびに得られた毛収入の3.0%の手数料を得る権利がある。自己司は2020年7月9日に米国証券取引委員会にS-3表棚上げ登録書(第333-239780号文書)を提出し、2020年7月27日に米国証券取引委員会によって発効が発表されると、新たな電子データ協定は直ちに代替され、以前の電子データ協定を終了した。新EDAによると、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月、または2021年12月31日までの年間で普通株は販売されていません。

IPライセンスプロトコル

2022年3月、私たちはOvidとライセンス契約を締結した。ライセンス契約によると、私たちは、米国、EU加盟国、アイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェー、イギリス、スイス(地域)において、独占的、譲渡不可能(ライセンス契約規定を除く)、印税負担、再許可可能な許可を有し、開発、製造、商業化、普及、流通、販売、提供販売および輸入、ガーナ松龍、上記(許可製品)の任意の類似体または誘導体、および前述の医薬製剤(許可製品)を含む。ライセンス契約によると、私たちは、領地内のライセンス製品に関するすべての開発、製造、商業化活動の唯一の権利と責任を持ち、すべての規制活動を含む制御を行っています。また、この地域の現場許可製品に関するすべての規制承認および関連文書は、私たちの名義で行われ、私たちが独占的に所有するだろう。Ovidがライセンス契約により行使可能な選択権により、吾等は(I)Ovidに150万ドルの現金を支払う必要があり、または(Ii)Ovidに123，255株の普通株式を発行し、普通株の選択権を獲得することは、2022年3月24日までの10-K表年次報告書を提出してから5営業日以内に行使することができる。2022年3月29日、我々は許可契約に基づき、Ovidの選択権に基づいて、Ovidに123，255株の普通株式を発行した。そこで，2022年9月30日までの9カ月間に，Ovidライセンスプロトコルに関する120万ドルのIPライセンス料支出を記録した。

キャッシュフロー

経営活動。2022年9月30日までの9ヶ月間、経営活動のための現金は9100万ドルに増加したが、前年同期は3370万ドルだった2021年同期は100万ドル。主に減価償却及び償却、債務発行コスト、株式補償、許可協議コスト及びオリオン協力協定に関連する契約資産/負債純額変動に関連する非現金影響を除いて、2022年9月30日までの9ヶ月の経営活動に用いられた現金は2021年同期より変動し、主に売掛金、赤字支出及びその他の長期負債変動の減少及び運営支出の増加によるものである

カタログ表

投資活動。2022年9月30日までの9カ月間、投資活動が提供した現金はPRV売却の純収益1.074億ドルで、一部は財産や設備を購入した170万ドルで相殺された。2021年9月30日までの9ヶ月間、投資活動のための現金は220万ドルの物件と設備預金と購入だったが、150万ドルの短期投資満期日によって部分的に相殺された。

融資活動。融資活動が提供する現金には、2022年9月30日までの9カ月間に、2880万ドルの支払手形収益(発行コストを差し引いた)と180万ドルの株式オプション収益が含まれている。2021年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した現金には4，030万ドルの支払手形収益が含まれており、発行コストと株式オプションを行使する90万ドルの収益を差し引いて、一部は10万ドルの債券発行コストで相殺されている。

資金需要

2022年9月30日までの3カ月を除いて、2022年第3四半期にPRVをノボノルド社に売却した一次的な収益のため、設立以来利益を達成しておらず、予測可能な未来に純損失が続くことが予想される。

2022年9月30日まで、私たちは168.2ドルの現金と現金等価物を持っている。私たちは、2022年9月30日まで、私たちの手元にある現金と現金同等物と、2022年10月にSagard Healthcare Partnersから受け取った3250万ドルの支払いは、私たちの運営費用、資本支出要求を支払い、私たちの債務手配に必要な最低現金残高を2024年第1四半期まで維持することができると信じています。しかし、私たちは将来、私たちが計画しているすべてのガーナ松龍に関連する研究開発活動を展開するために、1つ以上の株式または債務融資、政府資金、協力、許可取引、他の戦略取引、または他の源から追加資金を得る必要があるだろう。これらの追加の現金需要を満たすために、私たちは、私たちの株主が希釈されたり、連邦契約や他のパートナー関係に参加したりする可能性がある追加の株式または転換可能な債務証券の売却を求めることができます。転換可能な債務証券を発行することでより多くの資金を調達すれば、これらの証券は私たちの普通株より優先する権利を持っている可能性があり、私たちの運営を制限する契約が含まれている可能性がある。もし私たちが受け入れられる条件で追加の株式や債務融資を受けることができるという保証はない。また、新冠肺炎の持続的な蔓延は、世界の資本市場の深刻な混乱と変動を招き、これは私たちの資金コストを増加させ、将来の資本市場への参入能力に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条件で十分な資金を得ることができなければ、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼすかもしれない

私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します

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ZTALMYの商業化のタイミングと成功

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ガンナゾロンに関する開発、レシピ、商業化活動が行われ、計画されている

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新冠肺炎の流行が私たちの業務、医学界、世界経済に与える影響

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ガンナソンロン或いは任意の他の未来候補製品の研究と開発及び臨床前研究と臨床試験を行う範囲、進捗、結果とコスト

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ガンナソンロンまたは任意の他の将来の候補製品の規制承認を得る時間および関連するコスト；

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ZTALMYまたは販売が許可された任意の他の候補製品の商業化活動コストは、マーケティング、販売、および流通コストを含む

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(承認された場合)前臨床研究、臨床試験および商業販売のための内部および規制基準に基づいて、ガーナ松龍または任意の他の将来の候補製品を製造および調製するコスト；

カタログ表

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私たちは、戦略的協力、許可または他の手配、およびそのような合意の財務条項の能力を確立し、維持する

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私たちはBARDA契約に基づいて資金を得る能力

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私たちはOrionとの独占ライセンス協定に基づいてヨーロッパで商業化されたGanaxoloneのマイルストーンと特許使用料の支払い金額と時間に対する期待

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オーク資本との信用協定によると、私たちは追加の債務部分を得る資格がある

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私たちの候補製品および製品(承認された場合)に関する任意の製品責任、侵害、または他の訴訟

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技術者に必要な資本を引きつけて維持することです

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請求項の準備、提出、起訴、維持、弁護、および執行に関連する費用は、訴訟費用および訴訟結果を含む

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私たちは一般自動車のPRV売却に関する潜在的な紛争を解決することができます

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承認された製品の販売時間、領収書および金額、またはOvidへの支払いを含むライセンス使用料。

ご参照くださいリスク要因我々が2022年3月24日に米国証券取引委員会に提出した2021年12月31日までの年次報告では，Form 10−K節には，我々の大量の資本金要求に関する追加リスクが含まれている。

表外手配

私たちは、私たちの財務状況、財務状況の変化、収入または支出、経営結果、流動性、資本支出または資本資源に現在または未来の影響を与える可能性がある表外手配は何もありませんが、これらは投資家にとって重要です。

キー会計政策と重大な判断と見積もりに関する議論

公認会計原則に基づいて財務諸表を作成する際には、いくつかの推定および仮定を作成するために判断を使用する必要があり、これらの推定および仮定は、私たちの財務諸表および付記に報告された資産および負債額、または資産および負債の開示および報告の収入および費用に影響を与える。重要な会計政策は、我々の財務状況と経営結果を記述するために最も重要な政策であり、本質的に不確定な事項の影響を推定するために、管理層が困難、主観的、複雑な判断を行う必要がある。2022年9月30日までの3ヶ月間、我々のキー会計政策は、2021年12月31日までの年次財務諸表に記載されている政策と比較して大きな変化はなく、これらの財務諸表は、我々の10-K表年次報告書に含まれ、2022年3月24日に米国証券取引委員会に提出される。

プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示

我々は比較的小さな報告会社であり、1934年に改正された“証券取引法”(“取引法”)第12 b-2条の定義によれば、本項の情報を提供する必要はない.

カタログ表

項目4.制御とプログラム

(A)開示制御およびプログラムの評価

我々の経営陣は、本10-Q表四半期報告に含まれる期間終了までの間、当社の開示制御および手順(取引所法案下の規則13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されている)の有効性を評価し、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書で開示を要求した情報が米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に記録、処理、集計および報告されることを保証する。そして、我々が“取引所法案”に基づいて提出または提出した報告書に開示を要求する情報は蓄積されており、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、我々の経営陣に伝達されている。経営陣は、どのような制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良好であっても、その目標を実現するために合理的な保証を提供することしかできず、管理層は、可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際にその判断を運用しなければならないことを認識している。このような評価に基づき、我々の最高経営責任者及び最高財務責任者は、2022年9月30日まで、我々の開示統制及び手続が合理的な保証水準で有効であると結論した。

(B)財務報告の内部統制の変化

2022年9月30日までの四半期内に、取引所法案規則13 a-15(D)および15 d-15(D)に要求された評価によると、財務報告の内部統制には何の変化もなく、財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、合理的な可能性が財務報告の内部統制に大きな影響を与えたりしている。

カタログ表

第II部

その他の情報

項目1.法的訴訟

通常の業務過程で、私たちは時々訴訟とクレームの影響を受けるかもしれない。吾らは現在、いかなる重大な法的訴訟にも関与しておらず、吾らは吾等の未解決や脅威に対する法的訴訟は何も知らないが、吾らは当該等の訴訟が吾等の業務、経営業績又は財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があると信じている。

第1 A項。リスク要因

以下に述べる以外に，2021年12月31日までの財政年度のForm 10−K年次報告で開示されたリスク要因に大きな変化はなかった

吾らは信用協定の契約又はその他の条項を遵守できず、吾等のコントロールできない事件によるものを含み、信用協定又は収入利息融資協議下の違約を招く可能性があり、それによって吾等の業務の持続的な生存能力に重大な悪影響を与える可能性がある。

2021年5月11日(信用協議終了日)、吾らは行政代理(Oaktree)であるオーク基金管理有限会社とその貸金先(総称して貸手と呼ぶ)と信用協定及び担保(2021年5月17日の特定書簡協定、2022年5月23日の特定書簡協定及び2022年10月28日の信用協定第1改正)を締結し、5年間の優先保証定期融資手配を提供し、原始元金総額は最高1，000万ドルに達する。(1)A-1期定期融資、元金総額は1，500万ドルで、信用協定が終了した日に立て替え；(Ii)元金総額3，000万元のAから2枠の定期融資は2021年9月27日に早期発行される，(3)元金総額3，000万元のB枠定期融資は2022年3月30日に早期発行される；および(4)元金総額2，500万元のCロット定期融資(総称して定期融資と呼ぶ)である。私たちは各ロットの定期ローンを抽出する能力があるかどうかは、信用協定に規定されている各グループのローンに適用されるいくつかの条件を満たすかどうかに依存する。定期ローンは11.50%の固定年利で利息を計上し(違約時に増加できます)、信用協定終了日(満期日)の5周年に満期になります。また、任意の定期融資に資金を提供する際には、元金総額2.0%の前払い費用を支払わなければならない。私たちは満期日までに四半期ごとに利息を支払うことを要求された。私たちはまた元金を支払わなければなりません。信用協定の締め切り三周年後に終わる第一四半期の最後の日から、四半期ごとに分割払いしなければなりません, 金額は、このような四半期の元金を初めて支払った当日の未返済定期融資総額の5.0%に相当し、満期日まで継続され、定期ローンや信用協定の下の他の借金はすべて返済しなければならない。A−2期定期融資供出日後120日からの期間において、C枠引受金は、適用される支払いが資金を獲得または終了するまで、年間75ベーシスポイントの承諾料が発生する。定期融資は私たちの未来の特定の子会社によって保証されるだろう。吾らは，信用合意が負う義務及び当該等の義務の保証により，留置権及びその他の同意された例外状況及びSagard Healthcare Royalty Partners，LP(Sagard)と合意した債権者間合意に規定された制限を受け，我々のすべての資産の質権を担保とし，将来の保証者の実質的なすべての資産を質権としなければならない。クレジット協定には、オーク資本によって事前に同意されずに特定のタイプの取引に従事する能力を制限する様々な条項と、特定の預金口座において以下の金額に少なくとも等しい現金および現金等価物を常に維持することを要求する金融条項が含まれている：(I)A-2部分定期融資の融資日からB部分定期融資の融資日まで、2，000万ドル、および(Ii)B部分定期融資から満期日まで、1，500万ドル.

オーク資本は、指定された制御権変更取引を完了した後、またはクレジット協定に記載されているようないくつかの違約イベントが発生した後に、定期ローンの返済を加速するすべての未償還元金、計算すべき利息、およびクレジット協定の下の他の借金を選択することができる

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私たちは信用協定の下での支払い義務を履行しない

カタログ表

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私たちは制限的な契約または信用協定の他の条項を違反した

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私たちは報告義務に違反した

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担保を適切に維持できなかった

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いくつかの規制行動はガーナソロンの商業化プロセスの持続的な遅延をもたらし、実質的な悪影響をもたらすことが合理的に予想される

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実質的な悪影響を及ぼすことが合理的に予想されているガンナソンロンを呼び戻す

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我々が米国で細胞周期タンパク質依存性キナーゼ様5欠乏症(CDD)を治療するためのGanaxoloneを販売したのに続き、Ganaxoloneの販売または製造禁止は45日を超え、この45日間の期限終了後、実質的な悪影響をもたらすことが予想される理由がある

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特定の破産と破産に関連した事件。

信用協定に記載されている任意の適用救済期間の規定の下で、定期融資(元本及び課税利息)に関連するすべての未清算金、及び任意の適用される前払い保険料、利息“全額”支払い又は脱退費用は、(I)支払い又は破産の場合に直ちに満期及び対処し、又は(Ii)任意の他の違約事件の下で、少なくとも大部分の定期ローン及び定期ローンの約束を返済していない貸主の要求の下で、13.50%の違約金利で即時満期及び対応する。私たちの資産またはキャッシュフローは、定期融資項目の下の債務を全額返済するのに十分ではない可能性があり、定期融資項目の下の債務がいかなる違約事件が発生した場合には履行を加速する。新冠肺炎疫病はカナソロンの商業化、開発或いは純収入に対するいかなる負の影響の持続時間と程度も影響する可能性があり、著者らが1回以上の定期融資を使用する要求を満たし、著者らの流動性財務契約を遵守し続ける能力に影響する可能性がある。また、もし吾らが定期融資項目の下の責任を返済、再融資または再編できない場合、オーク資本は、オーク資本を代表してオーク資本および貸金人に提供される救済措置(クレジット協定および他の融資文書の下での保証吾などの責任を含む)と、適用法律に従ってとりうる救済措置(信用協定および他の融資文書の下での止あがなう保証吾などの責任を含む)とを行使することができ、信用協定または他の融資文書に記載されている任意の契約または他の合意を具体的に履行するか否かにかかわらず、信用協定または他の融資文書に付与された任意の権力の行使を支援することができる。これらの状況は私たちの業務の持続的な生存に大きな悪影響を及ぼすだろう。

2022年10月28日(RIFA締め切り)、Sagard Healthcare Royalty Partners，LP(Sagard)と収入利息融資協定(収入利息融資協定)を締結し、この合意に基づいて、Sagardは、ZTALMYの商業発売に資金を提供し、運営資金および一般行政目的のためのGanaxoloneおよび関連医薬製品の開発および商業化のための3250万ドル(投資額)を会社に支払うことに同意した。

投資額の交換として、会社は、(I)RIFA締め切りから2026年6月30日まで(この四半期を含む)の各カレンダー四半期に、(A)米国におけるZTALMYおよびカナゾロンを含む他のすべての医薬品の純売上高(純売上高)の7.5%に相当し、いずれの場合も、任意の剤形、投与レジメンまたは強度、またはこれに関連する任意の改善(総称して含まれる製品)に相当するSagardへの支払い(支払い)に同意する。(B)会社が受信した米国での製造、開発および販売に含まれる製品に関する支払い、および(Ii)2026年6月30日までのカレンダー四半期以降の各カレンダー四半期には、(X)に含まれる製品の前100万ドルの年収の15.0%および(Y)に含まれる製品が100万ドルを超える年間製品収入の7.5%に相当する各カレンダー四半期を含む。

カタログ表

支払いの硬性上限は投資額の190%(硬性上限)である。Sagardが含まれる製品に関連する支払いを受信すると、Sagardが支払いを得る権利は終了し、以下に説明する任意のハード上限に相当する追加支払いを含む。また、当社はSagardに自発的な前払いを支払う権利があり、このような支払いはハード上限に計上されます。

Sagardが2027年12月31日までに投資額100%に少なくとも等しい総支払いを受信しなかった場合、または2032年12月31日までに少なくとも投資額190%に等しい総支払い(それぞれ最低金額)を受信しなかった場合、当社は、各参照日後の特定の期間内に、Sagard総額が適用可能な最低金額に達するのに十分な現金支払いをSagardに支払う義務がある。

所得利息融資協議項の責任は、支払いを含めて、当社のいくつかの未来付属会社(付属会社)が保証し、当該等の付属会社(付属会社)は保証人(保証人)として合意側となる。当社の“所得利息融資協定”項における義務及び当該等の義務の担保は、慣例的に許可されている留置権及び他の合意された例外状況及びオーク資本とクレジット協定項下の貸手行政代理としての債権者間合意の制約を受け、質権とZTALMY及び他のガーナソロンを含むすべての医薬製品の米国での開発、製造、使用及び/又は商業化によって使用又は保有するほとんどの会社及び保証人の資産を、製品収入を含み、会社間のRIFA締切日までの保証契約の条項に基づいて、保証人は時々合意の側と、Sagard(セキュリティ協定)とする

いつでも、会社には権利があるが、支払い中のSagardのすべてを買い戻し価格(売却/償還価格)で買い戻す義務はないが、買い戻し価格は、(A)RIFA成約日の3周年または前の投資額の160%に等しい。(B)RIFA成約日の3周年前、投資額の180%に等しい。(C)RIFA締め切り4周年後、それぞれの場合、会社がその日前にSagardに支払ったすべての金額の合計を減算し、投資額の190%を減算する。

所得利息融資協定には、当社およびその付属会社に対して追加債務を発生させること、追加留置権を付与または許可すること、投資および買収、資産売却、配当金および割り当ておよび共同取引を行う能力(その中に含まれる)を支払う能力のいくつかの制限が盛り込まれているが、いくつかの例外的な状況に制限されなければならない。また、収入利息融資協定には、当社がいくつかの預金口座に現金および現金等価物を常に預金しなければならないという財務契約が盛り込まれており、金額は少なくとも(I)RIFA決済日からクレジット協定項目の融資を償還するまでの1，500万ドルおよび(Ii)のその後の1，000万ドルに等しい。

また、収入利息融資協定は、ある倒産事件、制御権変更、金の支払いなし、米国で含まれる製品を商業化する権利の剥離、含まれる製品に関連する特定の資産の剥離(通常の剥離の制限)、および(適用される治療期間制)収入利息融資協定における約束を遵守しない場合、Sagardは、会社にすべてを買い戻す義務があるわけではないが、すべてを買い戻すことを義務付けているわけではない。Sagardは下落/償還価格でお金を支払う権利を見ている。私たちの資産またはキャッシュフローは、そのような義務が任意の違約イベントでトリガされる場合、支払いにおけるSagardのすべての権益を完全に買い戻すのに十分ではないかもしれない。新冠肺炎疫病のカナソロン商業化、開発或いは純収入に対するいかなる負の影響の持続時間と程度もまた、私たちの流動性財務契約を遵守する能力に影響を与える可能性がある。また、吾等が償還できない場合、再融資又は再融資又は再融資利息融資協定項の下の責任を行使することができれば、Sagardは、Sagard及び適用法律によって得られる救済措置(所得利子融資協定及び他の取引文書の下での私たちの責任を保証する資産を含む)を行使することにより、平衡法又は法律訴訟方式又は両方を兼ねて、所得利子融資協定及び他の取引文書の下での権利を保障及び実行することができる, 所得利子融資プロトコルまたは他の取引文書に記載されている任意のチノまたは他の合意を特定の履行のために、または収入利子融資プロトコルまたは他の取引文書に付与された任意の権力の行使を支援する。これらの状況は私たちの業務の持続的な生存に大きな悪影響を及ぼすだろう。

カタログ表

もし私たちが信用協定のいくつかの条件を満たすことができなければ、私たちは定期融資の残りの金額を引き出すことができないだろう。

私たちの信用協定に対して、私たちは2500万ドルのC部分定期ローンを抽出する資格がある条件を満たさなければならない。2，500万ドルのC部分定期融資は、(I)普通株式の発行、転換可能債務、二次債務、合成特許権使用料または再許可を含む1つまたは複数の融資を完了することを含むクレジット協定に記載されたいくつかの条件を満たすことを前提として、2023年12月31日または以前に吾等によって抽出することができ、(Ii)我々の現在の3期RAING試験または結節性硬化症(TSC)に対する3期試験は、統計学的意義(p値)を達成する

私たちの信用協定と収入利息融資協定には、私たちの業務の柔軟性を制限する制限が含まれています。

信用協定及び収入利息融資協定には複数の条項が記載されており、制限吾などはオーク資本及び大部分の定期融資承諾及び/又はSagard(どの者の適用に応じて)を持つ貸金者が事前に同意しない場合に特定のタイプの取引を行うことができる。これらの条約は私たちの能力を制限している

●

私たちの資産を売却したり譲渡したりレンタルしたり処分したり

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追加の債務を発生、招いたり、負担したり

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私たちのいくつかの資産を差し押さえたり許可したりします

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配当金の支払い、買い戻し、または私たちの普通株の割り当てを含む制限的な支払いを行う

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特定の投資(買収、ローン、立て替えを含む)を行う

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合併、合併、販売、または他の方法で私たちのすべてまたはほとんどの資産を処理します

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私たちの付属会社と何らかの取引をしています

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私たちの製品、技術、および他の知的財産権に関連するいくつかの許可権を与える

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クレジット協定の場合、いくつかの預金口座に保有されている現金および現金等価物が、(I)A-2部分定期融資の資金からB部分の定期融資への資金、2000万ドルおよび(Ii)B部分定期融資の資金日から満期日まで、1500万ドル未満であることを可能にする

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所得利息融資協定の場合、いくつかの預金口座に保有されている現金および現金等価物が、(I)RIFA締め切りからクレジット協定下の融資、1，500万ドルおよび(Ii)以降の1，000万ドル未満であることを可能にする。

私たちの信用プロトコル、収入利息融資プロトコル、および関連保証プロトコルにおける契約は、私たちの長期的な最適な利益に適合するかもしれないいくつかの行動をとる能力を制限するかもしれません。私たちが1つ以上の契約に違反した場合、オーク資本および/またはSagardは、違約事件を宣言することを選択することができ、(I)信用協定の場合、クレジット協定下のすべての未償還金額を直ちに返済すること、および罰金および利息を要求し、貸主が任意の未抽出の定期ローン部分に資金を提供する約束を終了し、担保の担保償還権をキャンセルすることを要求する

カタログ表

信用協定及びその他の融資文書及び/又は(Ii)の収入利息融資プロトコルについて言えば、信用協定及びその他の融資文書の下の責任及び/又は(Ii)の収入利息融資協議について保証するために、吾等はSagardの支払い中のすべて(ただしすべて以上)の権益を買い戻し、そして他の担保に付与された担保について償還を行い、収入利息融資協議及びその他の取引文書下の責任を保証しなければならない。このような償還は我々の業務、経営業績、財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

Ovid Treateutics，Inc.のような第三者は、私たちが彼らの知的財産権を侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果、不確実であり、私たちの業務を損なう可能性がある。

私たちのビジネス成功は私たちの製品を開発、製造、マーケティング、販売する能力にかかっています。承認されれば、これらのすべての製品はガンナソンロンを含み、私たちの関連技術を使用します。私たちは、米国特許商標局への干渉または派生訴訟を含む、私たちの1つまたは複数の製品に関連する対抗訴訟または知的財産権訴訟の当事者になる可能性がある。第三者は既存の特許または将来付与される可能性のある特許に基づいて私たちに侵害請求をするかもしれない。もし私たちが第三者の知的財産権を侵害していることが発見された場合、私たちは、私たちの1つ以上の製品を商業化し続けるために、その第三者からライセンスを取得することを要求される可能性がある。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。場合によっては、裁判所の命令を含めて、私たちの1つ以上の製品の商業化を停止させることを余儀なくされるかもしれない。しかも、このような訴訟や訴訟では、私たちは金銭損害賠償責任を負うことができる。権利侵害の発見は、私たちが1つ以上の製品を商業化することを阻止したり、いくつかの業務運営を停止させたりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。第三者が私たちが彼らの機密情報や商業秘密を盗用したと主張した場合、私たちの業務に似たような負の影響を及ぼす可能性がある。

我々の候補製品は臨床前研究と臨床試験段階にあるが，これらの前臨床研究や臨床試験で我々を使用する候補製品は，開発やFDAへの情報の合理的な提出に関する特許侵害責任活動(連邦開発特許侵害免除)を免除する米国連邦法典第35 C.271(E)条に規定されている免除範囲に属すると信じている。私たちの候補製品が商業化されるにつれて、私たちに対する特許侵害請求の可能性が増加した。Ganaxolone自体は特許期間を過ぎているが、私たちは私たちの候補製品とGanaxoloneを製造するための私たちの方法が他の側の特許および他の独占権を侵害しないことを確実にしようと努力している。しかし、彼らがそうしないという保証はなく、競争相手や他の当事者たちは、私たちがどんな状況でも彼らの独占権を侵害していると主張するかもしれない。

2022年7月26日、米国特許商標局は、我々がSEを治療する候補製品を含むOvid治療会社(Ovid)に特許を発行した。Ovidは、私たちがその特許を侵害したことを告発する可能性があり、および/または私たちは、米国特許商標局または裁判所を通じてOvid特許の有効性に疑問を提起する可能性がある。このような訴訟は、その結果にかかわらず、大量の財源の支出を招き、経営陣の時間や資源を移転させる可能性がある。さらに、このような訴訟は、負の宣伝をもたらす可能性があり、患者に悪影響を与える可能性があり、そのような訴訟中またはそのような訴訟に失敗した場合に、SE、RSEおよびESEのためのGanaxoloneのマーケティングまたは販売を禁止することができる。もしオヴィッドが侵害訴訟を提起することを決定した場合、私たちは“ハッチ·ウェクスマン法案”の“安全港”条項に基づいてSE、RSE、またはESEがGanaxolone商業製品を発売する前に訴訟を提起しないと予想される。我々は、SE、RSEまたはESE用のGanaxoloneをマーケティングまたは販売するために、Ovid特許の許可を取得または取得する必要があるかもしれないが、これらの製品は、商業的に許容可能な条項で提供できないか、または全く得られない可能性がある。もし私たちが受け入れ可能な条項でOvid特許や交渉許可を得ることができない場合、もし私たちの製品がOvidの特許を侵害し、これらの特許が有効であると判定された場合、私たちはOvid特許料、損害賠償、コストの支払いを余儀なくされるかもしれません。または私たちはSE、RSE、およびESEのためのGanaxoloneをすべて商業化することを阻止されるかもしれません。これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすでしょう

私たちは複数のGanaxolone薬物製品が開発中であり、これらの製品が監督部門の許可を得る前に、薬物製品の品質要求は持続的な臨床研究を支持しない可能性があり、このような臨床研究と製品承認の遅延或いは終了を招く可能性がある。

著者らは現在多種のガンナゾン薬物製品が臨床開発中であり、経口懸濁剤、静脈溶液と新しい調合を含み、2022年第2四半期に健康ボランティアが行った第1段階試験の主要なデータを公表し、追加の第1段階行列評価薬物動態学(PK)を行う予定である

カタログ表

使用した製造プロセスやそれによって生じる製品品質属性を網羅的に知るように努力しているが，開発過程で問題が生じ，特定の薬物製品が生存できない可能性がある。これらの問題は，製造の再現性，拡大の挑戦，薬物製品の化学的あるいは物理的安定性の問題に関与している可能性がある。関連する品質要求は持続的な臨床研究を支持しない可能性があり、そしてこのような臨床研究と製品承認の遅延或いは終了を招く可能性がある。このような品質要件は、医薬品の包装および投与装置の悪影響を含む医薬品の物理的および化学的特性、安定性および賞味期限、微生物および他の汚染を含むことができる。これらの問題は受け入れられない製造経済、あるいは薬品の安全或いは治療効果に関連する直接懸念を招く可能性がある。例えば、私たちは2022年2月にガーナ松龍臨床用品の静脈注射の製品供給を中断することを発表しました。いくつかの静脈注射臨床供給材料の安定性常規モニタリングにより、薬物溶液中に明らかなリン酸アルミニウム粒子があり、これはRAISE試験の募集を一時停止させた。2022年5月、我々はRAISE試験が現在の静注製剤を使用した新しいバッチを回復したと発表した。試験を回復しFDAと協議するために12カ月の賞味期限，臨床現場の貯蔵を含めた臨床使用期間全体の冷蔵貯蔵条件，可視粒子の常時検出を実施した。もし私たちが製品の品質要求の問題に直面して、私たちはこれらの問題をタイムリーにあるいは根本的に解決できなければ、現在のIV製剤を使用したRAISEまたは他の臨床試験を延期または終了する必要があるかもしれません, これは私たちの臨床開発計画と未来の製品承認をさらに延期するかもしれない。

第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用

次の表は、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に私たちの普通株を購入するいくつかの情報を提供します



					最大数量
				総人数	(またはドルに近い値)
	総数	平均値		一部として購入した株	その年の5月の株
	の株	支払いの価格		公に発表された	しかしまだ購入されます
期間	購入済み(1)	1株当たり		計画や計画	計画や案の下で
2022年1月1日から2022年1月31日まで	-	$	-	-	$	-
2022年2月1日から2022年2月28日まで	-		-	-		-
2022年3月1日から2022年3月31日まで	1,236		8.59	-		-
2022年4月1日から2022年4月30日まで	2,251		7.93	-		-
2022年5月1日から2022年5月31日まで	-		-	-		-
2022年6月1日から2022年6月30日まで	1,505		12.68	-		-
2022年7月1日から2022年7月31日まで	-		-	-		-
2022年8月1日から2022年8月31日まで	-		-	-		-
2022年9月1日から2022年9月30日まで	5,810		13.16	-		-
合計する	10,802	$	11.48	-	$	-

(1)

既得限定株に関する税金を支払うために差し引かれた普通株を示す

項目3.高級証券違約

ない。

プロジェクト4.鉱山安全情報開示

適用されません。

項目5.その他の情報

ない。

カタログ表

項目6.展示品

展示品番号をつける		展示品説明

3.1		四番目に、発行された会社登録証明書を改正して再発行する。(添付ファイル3.1を参照して、2014年8月7日に提出された8-K現在の報告書に統合されます。)
3.2		4回目の改訂後の会社登録証明書。(添付ファイル3.1を参照して2020年4月2日に提出された8-K現在の報告書に統合されます。)
3.3		4回目の改訂後の会社登録証明書。(添付ファイル3.1を参照して2020年5月27日に提出された8-K現在の報告書に統合されます。)
3.4		4回目の改訂後の会社登録証明書。(添付ファイル3.1を参照して2020年9月22日に提出された8-K現在の報告書に統合されます。)
3.5		4回目の改訂後の会社登録証明書。(添付ファイル3.2を参照して2020年9月22日に提出された8-K現在の報告書に統合されます。)
3.6		改訂及び再改訂付例。(添付ファイル3.2を参照して、2014年8月7日に提出された8-K現在の報告書に統合されます。)
3.7		Aシリーズは転換可能な優先株の名称、優先株、権利証明書に参加する。(添付ファイル3.1を参照して組み込まれて、2019年12月13日に提出された8-K現在のレポートを形成します。)
3.8		デラウェア州登録エージェント変更証明書(添付ファイル3.8を参照して統合し、2022年5月12日に提出された10-Q四半期レポートを形成します。)
4.1		Marinus製薬会社の普通株式を証明する証明書サンプル。(2014年7月18日に提出されたS-1/A登録声明は、添付ファイル4.1を参照して編入された。)
10.1*+		Marinus製薬会社とノ·ノルド社との間の資産購入協定は、2022年7月13日(添付ファイル10.1参照により編入され、2022年7月14日に提出された8−K現在報告書が形成される。)
10.2+		第2号改正案は，期日は2022年9月21日であり，Marinus製薬会社と生物医学高度研究·発展局の間で提出され，生物医学高度研究·発展局は米国衛生·公衆サービス部が準備と反応を担当する補佐部長室の一部門である。(添付ファイル10.1を参照して組み込まれて、2022年9月23日に提出された8-K現在の報告書を形成する。)
10.3+		所得利息融資協定は，期日は2022年10月28日であり，Marinus製薬会社とSagard Healthcare Royalty Partners，LPが署名した。(アーカイブをお送りします。)
10.4+		Marinus製薬会社とSagard Healthcare Royalty Partners，LPの間で2022年10月28日に締結されたセキュリティ協定。(アーカイブをお送りします。)
10.5+		Marinus製薬会社とオーク基金管理会社との間の有限同意と第1改正案は，期日は2022年10月28日，Marinus製薬会社はグラント，オーク基金管理会社は行政代理とした。(アーカイブをお送りします。)
31.1		取引法第13 a−14(A)又は15 a−14(A)条に規定する最高経営責任者証明書(現アーカイブ)
31.2		取引法第13 a−14(A)又は15 a−14(A)条に基づく首席財務官の証明(現アーカイブ)
32.1		“米国法典”第18編第1350条に基づく主要行政主管及び主要財務官の証明(付状提供)
101.INS		XBRLインスタンス文書-インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには表示されない
101.衛生署署長		XBRL分類拡張アーキテクチャ
101.CAL		XBRL分類はリンクライブラリをトポロジ計算できる
101.DEF		XBRL分類拡張定義リンクライブラリ
101.LAB		XBRL分類拡張ラベルLinkbase
101.価格		XBRL分類拡張プレゼンテーションリンクライブラリ
104		表紙相互作用データファイルは、添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマットである

*S-K規則601項によれば、本展覧会の一部は省略されています。

+S-Kルール601(A)(5)項によれば、付表は省略されています。登録者は、米国証券取引委員会の要求に応じて、任意の漏れスケジュールの補足コピーを提供することを約束する。

カタログ表

サイン

1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。

サイン	タイトル	日取り

/s/ スコット·ブラウン医学博士	社長とCEO(最高経営責任者)と役員	2022年11月7日
スコット·ブラウン医学博士	社長とCEO(最高経営責任者)と役員	2022年11月7日

/s/Steven PFANSTIEL	首席財務官兼財務主管(首席財務·会計幹事)	2022年11月7日
スティーブン·パステル	首席財務官兼財務主管(首席財務·会計幹事)	2022年11月7日