Autolus Treeuticsは2022年第2四半期の財務業績と運営進展を発表し、2022年8月4日-電話会議が2022年8月4日の米国東部時間午前8：30/イギリス夏時間午後1：30に開催される--ロンドン、2022年8月4日(ユニバーサル通信社)--次世代プログラム化T細胞療法を開発する臨床段階バイオ製薬会社Autolus Treeutics Plc(ナスダックコード：AUTL)が本日、2022年6月30日までの第2四半期の運営と財務業績を発表した。Autolusは第2四半期に成功し、すべての点で進展を成し遂げた。われわれは2022年4月に米国食品医薬品局(FDA)から成人急性リンパ球性白血病(ALL)治療のための自己オーベルタ(OBE−cel)の再生医学高度療法(RMAT)の称号を授与され，2022年5月の米国遺伝子·細胞治療学会(ASGCT)会議で細胞プログラミング技術を示し，2022年6月の欧州血液学会(EHA)大会で4パイプラインプロジェクトの初の臨床データを発表した。この間，R/R ALLにおけるOBE−CELのキー二期Felix臨床試験も進められており，われわれの商業製造拠点の建設も計画的に行われている。OBE−CELは引き続き非常に鼓舞的な活動を示し，B−NHL患者の持続完全緩解レベルは高く，重篤なCRSや神経毒性は起こらなかった, AUTO 1/22は臨床概念検証を達成し，商業自動車T療法資格を満たしていないALL小児では高いレベルの活動が観察された。われわれが特に興奮しているのは，AUTO 4がT細胞リンパ腫患者において臨床概念証明を得ていることである。2022年第4四半期にFelix試験の初歩的な結果を発表し、今年末に他の臨床研究を更新する予定だ“と期待している。重要な管路更新：Obecabagene autolucel(OBE−cel)は再発/難治(r/r)成人All Felix第2段階試験の継続に用いられており，Autolusは2022年第4四半期に試験の初歩的な結果を報告することが期待される。同社は引き続き2023年上半期に完全なデータを報告する予定で、2023年中の医学会議でこのデータを展示する予定だ。FDAが2022年4月にOBE-cel RMAT称号を授与した後、AutolusはFDAと面会し、r/r allにおけるOBE-celの監督管理経路を審査した。先の指導と一致し，2023年上半期にFelix試験が積極的な結果を得たと仮定し，同社はこれらのデータがFDAへの計画中の生物製品ライセンス申請(BLA)提出の基礎となると予想している。先に発表されたように、Autolusは、成人ALLのすべてのレベルの疾患負担におけるOBE−CELの概要を確立することを目的として、50名までの追加の微小残留病(MRD)患者からなる単独キューを開始した。2022年6月に開催されたヨーロッパ血液学大会(EHA)での最新の進展：OBE-celにより、r/r B-NHL患者の中で、持続的な臨床活動レベルが非常に高い-ALLCARR 19拡張試験患者は引き続き第一段階ALLCARR 19拡張試験に参加することを示した。2022年6月にEHA上でr/r B細胞非ホジキンリンパ腫(B-NHL)と慢性リンパ球性白血病(CLL)患者のOBE-CEL拡張研究の最新データを公表した。この患者たちの中で, OBE−CELは引き続き良好な安全性を示し，神経毒性/免疫効果細胞関連神経毒性(ICANS)あるいは≧3級サイトカイン放出症候群(CRS)はなかった。定量ポリメラーゼ連鎖反応はOBE−CELの末梢血中の長期存在を明らかにした。治療効果を評価できる20例の患者の中で、総有効率は18/20(90%)であった。B-NHLキューではCRRは16/17(94%)(FL：7/7，MCL：3/3，DBCL：6/7)である.CLL列では2/3の患者がPRを獲得しており，2人とも骨髄MRDは陰性であり，それぞれ10カ月と6カ月でPR状態であったことに注意されたい。反応したMCL，DLBCL，FL，CLL患者では，17/18(94%)は最終フォローアップ時に疾患進展はなかった。1例のMCL患者は6ケ月治療後に再発し、1例のFL患者は新冠肺炎の再発のためCR中に死亡した。より長いフォローアップとより多くのMCL、FL、DLBCL、およびCLL患者の募集が行われている。OBE−CELは一次CNSリンパ腫−メリーゴーランド試験の第一活動−患者が第一段階メリーゴーランド試験に継続参加することを示した。試験データは2022年6月にEHAで公表され，qPCRにより末梢血中の極めて良好な拡張が認められ，最後のフォローアップではすべての治療を受けた患者に持続的に存在した。静脈またはI−VEN AUTO 1群ではレベル3以上のCRSは認められなかった。静脈輸液後に3級ざ瘡が発生した2例を報告した。第1例では，ICANS治療が進行しているにもかかわらず，第1カ月のMRIスキャンで確認されたように，いくつかの神経機能不全があった。2例目の神経機能障害はステロイド/アナキン治療により改善した。鼓舞的応答率：AUTO 1静脈内投与後に奏効率を評価できた6例中，OORは4/6(67%)であり，そのうち2例はCRS，2例はPRであった。この4名の反応のある患者はいずれも罹患していなかった

進行、最後にフォローします。2例の患者は研究中に進行性PCNSLで死亡した。AUTO 1/22は小児科ALLにおいて商業CAR T製品資格に適合しない児童の鼓舞的かつ持続的な反応を示した−AutolusはUCLと協力し，引き続き患者を募集してAUTO 1/22第1段階CARPALL試験に参加した。商業CAR T治療を受ける資格を満たしていない11名の患者からの結果が2022年6月にEHAの口頭報告で公表された。AUTO 1/22は良好な安全性を示し，重篤なCRSは発生せず，レベル1 4 ICANは化学療法に関連する白質脳症の区別が困難であった。良好なCAR T拡張を認め，4名のみが最終フォローアップ時にCAR Tの持続性を失った。全体的には，11名中9名が分子完全応答を得ており，そのうち2名は応答していない。注目すべきは，CD 19陰性疾患の患者3名中2名が分子完全応答を得ており，CD 22 CARの有効性が証明されたことである。CD 19+CD 22+病再発2例。反応のある患者では抗原陰性再発は認められなかった。中位8.7カ月のフォローアップでは，9例の反応のある患者のうち6例は完全に軽快し(1−12カ月)，B細胞再生不良性貧血の中位経過はまだ達していなかった。AUTO 4は新しいT細胞リンパ腫患者に対する標的方法により高レベルの臨床活性-Libra T 1試験Autolusを示し、引き続き患者をAUTO 4段階1臨床試験に参加する患者を募集した。2022年6月のEHAでは，TRBC 1陽性のr/r T細胞リンパ腫(末梢T細胞リンパ腫は特殊な規定(PTCL−NOS)，血管免疫母細胞T細胞リンパ腫(AITL))の患者10名が口頭陳述として中期1期データを提出した, 間変性大細胞リンパ腫(ALCL)は一期用量増加試験中である。既往治療の中央値は3(1−5)であり，3名の患者が幹細胞移植を受けたことがある。Flu/Cyでリンパを除去した後，25，75，225または450×106 CAR T細胞を受けた。AUTO 4は耐性の安全性を示し、患者はいかなる用量制限毒性も経験せず、ICANSがなく、レベル3以上の感染はなかった。CRSは、450×106個のCAR T細胞の最高用量レベル(1例は3級、3例は1-2級)にのみ見られる。2022年4月26日まで、9名の患者の治療効果は評価できる。最高用量レベルでは，3名中3名が1カ月で完全代謝緩解(CMR)を得た。そのうち2名はそれぞれ3カ月と6カ月でPET−CTによるCMRを行ったが，3名目は3カ月で再発した。その他のパイプライン更新：AUTO 8は多発性骨髄腫-MCARTY試験AutolusとUCLの協力に応用され、2022年第1四半期にAUTO 8の第1段階の臨床試験を開始し、AUTO 8は同社が多発性骨髄腫を治療する次世代候補製品であり、第1名の患者は本四半期に治療を受けた。AUTO 8には、深さと持続的な反応を誘導し、効果の耐久性を延長するためのBCMAとCD 19に対する2つの独立した自動車が含まれている。Autolusは2022年5月の米国遺伝子·細胞治療学会(ASGCT)会議で3つの要約を提出した。この三つの要約はCAR T製品開発におけるAutolusのモジュール化方法を重点的に紹介し、革新技術を利用して著者らの正確、制御可能と高活性製品のパイプラインを改善した。この3つの要約は，1)構造的活性サイトカイン受容体を用いたCAR T治療の強化，2)CAR T細胞発現Fas−CD 40の設計，その持続性と腫瘍細胞毒性の増加，3)ミノサイクリンを介したタンパク質置換プラットフォームの開発により細胞治療を調節可能にすることである, 用量依存性と可逆性を有する。2022年第2四半期の主な運営更新会社は、イギリスのスティーブニッチにある新しい70，000平方フィートの商業製造施設の建設段階が予想通りに行われ続けている。この工場は2023年下半期に良好な製造規範(GMP)を実施する準備ができ，設計年間生産能力は2，000ロットであり，必要に応じて生産能力を拡大できる見通しである。主に臨床マイルストーンを期待する：2022年第4四半期の肝心なFelix第2段階試験の初歩的な臨床結果、Autolusは2023年上半期の1回の医学会議で完全なデータを提出する予定である。2022年下半期にr/r B-NHLとCLL患者で行うOBE-CEL第一段階ALLCBR 19拡張試験の長期フォローアップデータを計画した。2023年に原発性中枢神経系リンパ腫患者で行われるOBE-CEL第1段階メリーゴーランド試験の長期フォローアップデータを計画した。

AUTO 1/22は2022年下半期に予定されている小児科ALL患者の1期CARPALL拡張試験の長期フォローアップデータである。2022年下半期に行われるAUTO 4 LIBRA T 1期末梢T細胞リンパ腫患者の長期フォローアップデータを計画した。AUTO 6 NG神経芽細胞腫患者の1期臨床試験は2022年下半期に開始予定である。最初のデータは2023年下半期に発表される予定だ。多発性骨髄腫患者に対するAUTO 8期1 MCARTY臨床試験が開始され，1人目の患者が服薬している。最初のデータは2023年下半期に発表される予定だ。2022年6月30日までの四半期財務業績現金総額は2兆164億ドルだったが、2021年12月31日現在の現金総額は3.103億ドルだった。2022年6月30日までの3カ月間の総運営支出は4650万ドルだったが、2021年同期の総運営支出(ライセンス収入とライセンス収入を差し引いて160万ドル)は3770万ドルだった。2021年同期と比較して、2022年6月30日までの3ヶ月間の研究開発費は3210万ドルから3820万ドルに増加し、610万ドル増加した。研究開発費が610万ドル増加したのは，主にOBE−cel臨床製品候補に関連する臨床コストと製造コストが350万ドル増加し，賃金やその他の雇用関連コストが140万ドル増加し，株式ベースの報酬支出を含む140万ドル増加したのは，主に研究開発活動に従事する従業員数が増加し，会社の研究開発活動に関する法的費用や専門相談費が140万ドル増加したためである。情報技術インフラおよび臨床試験および製造業務に関する情報システムの支援のために50万ドル増加, 2021年の米国における会社の製造施設の終了と閉鎖および製造戦略の転換により、施設コストは50万ドル減少し、不動産、工場や設備および無形資産に関する減価償却や償却は20万ドル減少した。2022年6月30日までの3カ月間で、一般·行政費は110万ドル増加し、2021年6月30日までの3カ月間の720万ドルから830万ドルに増加し、主な理由は、株式ベースの給与費用を含む賃金やその他の雇用関連費用が130万ドル増加し、主に一般·行政活動に従事する従業員数が増加し、10万ドル増加したためであり、主に取締役や上級管理職の責任保険料、専門費用、情報技術費の増加によるものである。前年度に会社がある賃貸契約を終了したことに関連する施設コストは20万ドル減少し、財産、工場や設備および無形資産に関する減価償却や償却は10万ドル減少した。2022年6月30日までの3カ月間で、他の費用純額は50万ドル減少し、2021年6月30日までの3カ月間の180万ドルから130万ドルに減少したのは、主にポンドに対するドルの為替レートが強いためである。2022年6月30日までの3カ月間の利息支出は180万ドルに増加し、当社が2021年11月にBlackstoneと戦略協力および融資協定を締結した際に生じる将来の特許権使用料および販売マイルストーンに関する負債に関係している。2021年同期に利息支出はありません。6月30日までの3ヶ月間、所得税の割引は110万ドル増加し、750万ドルに達した, 2022年までの2021年6月30日までの3カ月は640万ドルで、この四半期の条件を満たす研究開発支出が増加したためだ。2022年6月30日までの3カ月間、普通株主が占める純損失は4，210万ドルだったが、2021年同期は3，320万ドルだった。2022年6月30日までの3カ月間の1株当たり普通株の基本と希釈後の純損失は合計0.46ドルだったが、2021年6月30日までの3カ月の1株基本と希釈後の純損失は0.47ドルだった。Autolusは，現在手元の現金とBlackstoneからの予想マイルストーン支払いが，会社の滑走路を2024年に延長すると推定している。

2022年6月30日までの四半期監査されていない財務業績簡明総合貸借対照表(千、株式および1株当たりの金額を含まない)2021年6月30日現在の資産流動資産：現金216，437ドル310，338制限現金325 338前払い費用および他の資産、流動42，198 36，276流動資産総額258，960 346，952財産および設備純資産33，794 33，541前払い費用および他の非流動資産1，8882，362経営リース使用権資産15，230 18，775長期預金1，835 2，039繰延税金資産2，244 1，826無形資産純額25 65総資産$313，976$405，560負債と株主権益流動負債：売掛金$162$431売掛金および他の負債31，360 23，667経営賃貸負債3，995 4，453流動負債総額35，517 28，551経営賃貸負債，将来の特許使用料および販売マイルストーンの販売に関連する現在部分13，208，16，545件の負債、純額50，615，47，016項目の他の長期支払い115，128項目の負債総額99，455，92，240件の承諾およびまたは事項(注12)株主資本を差し引く：普通株、額面0.000042ドル。90，909，783と90，907，830株は、それぞれ2022年6月30日と2021年12月31日に発行と発行された；4株繰延株式、額面0.00001 GB；34，425株、2022年6月30日と2021年12月31日に流通を許可、発行と発行--繰延B株、額面0.00099 GB。2022年6月30日と2021年12月31日に発行された88，893，548株118株をC株に繰延し、額面0.000008 GB；6月30日に発行、発行と発行された1株, 2022年と2021年12月31日--追加実収資本848，370 843，108累計その他全面赤字(33，510)(8，570)累計損失(600，461)(521，340)株主資本総額214，521 313，320総負債と株主権益$313，976$405，560，簡明合併経営諸表および全面損失(株式および1株当たりの金額を除く)6月30日までの3ヶ月と6月30日までの6ヶ月2022年2021年贈与収入$-$138$166$407ライセンス収入-1，507-1，507運営費用：研究開発(38，212)(32，131)(72，175)(62，862)一般および行政(8，269)(7，237)(16，256)(15，975)リース改善処分損失-(672)総営業費用、純額(46，481)(37，723)(88，265)(77，595)その他(費用)収入：

その他費用純額(1，331)(1，849)(471)(1，011)利息収入89 42 117 85利息支出(1，810)-(3，599)-その他(費用)収入総額、純(3，052)(1，807)(3，953)(926)所得税前純損失(49，533)(39、所得税優遇7，474 6，357 13，098 12，081普通株株主は純損失(42，059)(33，173)(79，120)(66，440)その他総合(損失)収入：外貨両替調整(17，485)1，542(24，941)2，815全面損失$(59，普通株式1株当たり基本と希釈後純損失$(0.46)$(0.47)$(0.87)$(1.00)加重平均基本と希釈後普通株90，931，964 70，832，077 90，923，119 66，663003電話会議管理層は、東部時間午前8：30/イギリスサマータイム午後1：30に電話会議とインターネット中継を主宰し、会社の財務業績を検討し、全体的な業務最新状況を提供します。電話会議参加者は、電話会議にアクセスするために必要なダイヤル番号および個人PINを受信するために、このリンクを使用して事前登録しなければならない。電話会議システムが変更されましたので、15分前に電話をかけて、すぐに電話に出ることを確認してください。Autolusサイトの活動部分は同期音声ネットワーク中継と再放送を提供する.Autolus治療会社概要Autolusは臨床段階の生物製薬会社であり，癌治療のための次世代プログラム化T細胞療法を開発している。一連の独自かつモジュール化されたT細胞プログラミング技術を利用して、同社は癌細胞をよりよく識別するために、正確な方向性、制御され、高度に活発なT細胞療法を設計している, 彼らの防御機構を破壊し細胞を消滅させますAutolusは一連の候補製品が開発中であり、血液系悪性腫瘍と固形腫瘍の治療に用いられている。もっと情報を知りたいのですが、www.autolus.comをご覧ください。OBE-CEL(AUTO 1)の概要OBE-CELは1種のCD 19 CAR T細胞研究療法であり、現在のCD 19 CAR T細胞療法の臨床活性と安全性における局限性を克服することを目的としている。OBE-CELの設計目的は迅速な標的結合失敗率を有し、プログラミングT細胞の過剰活性化を最大限に減少させ、毒性を低下させ、T細胞枯渇の可能性を減少させ、それによって持続性を増強し、プログラムT細胞の標的癌細胞に対する連続殺傷能力を向上させることである。Autolusの学術パートナーであるUCLと協力し，OBE−CELは現在B−NHLの第1段階臨床試験で評価されている。AutolusはOBE−celをFelix実験に進展させており，これが成人ALLの重要な実験である。OBE−cel Felix臨床試験AutolusのOBE−CEL 1 b/2期臨床試験については，再発/難治性B−前駆体ALLを有する成人患者を募集している。この試験は単一ARM，2期臨床試験を行う前に1 b期成分があった。主要な終点は総有効率であり、副次的な終点は有効時間、MRD陰性CR率と安全性を含む。この試験の目的は，米国，イギリス，ヨーロッパの30の有力学術·非学術センターで約100名の患者を募集することである。[NCT04404660]AUTO 1/22はOBE−CELに基づく新しい二重標的CAR T細胞治療候補薬である。その設計目的は，強化された安全性，強固な伸縮性と持続性をOBE−celの急速失敗率CD 19自動車と高感度CD 22自動車と組み合わせて抗原陰性再発を減少させることである。この製品は現在小児科急性リンパ球性白血病患者の1期臨床試験段階にある[NCT02443831]AUTO 4はT細胞リンパ腫の臨床開発におけるプログラム化T細胞製品候補製品であり，現在承認されていないプログラム化T細胞療法である。AUTO 4はTRBC 1由来の癌に特化して設計されており，この癌はT細胞リンパ腫の約40%を占め，臨床前開発中のAUTO 5候補T細胞製品の補完である。AUTO 5はT細胞リンパ腫の臨床前開発におけるプログラム化T細胞製品候補製品であり，現在承認されていないプログラム化T細胞療法である。AUTO 5はTRBC 2起源の癌に特化して設計されており，この癌はT細胞リンパ腫の約60%を占め，現在臨床開発されているAUTO 4候補T細胞製品の補完である。AUTO 6 NGは次世代の臨床前開発段階にあるプログラム化T細胞候補製品である。AUTO 6 NGはAUTO 6の初歩的な概念検証データに基づいており，AUTO 6はGD 2発現癌細胞に対するCARであり，現在臨床開発中で神経芽細胞腫の治療に用いられている。AUTO 6 NGは、腫瘍微小環境における免疫抑制防御機構を克服するための追加の細胞プログラミングモジュールを統合し、また、CAR T細胞により長い持続能力を与える。AUTO 6 NGは現在臨床前開発段階にあり、神経芽細胞腫と他のGD 2を発現する固形腫瘍を治療する可能性がある。AUTO 8は著者らが多発性骨髄腫を治療する次世代候補製品であり、それは多発性骨髄腫標的BCMAとCD 19に対する2つの独立CARから構成されている。我々はすでにBCMAを低レベルで発現する標的細胞に対する殺傷能力を向上させるための最適化されたBCMA自動車を開発した。これはOBE-celからの高速割引率CD 19自動車と結合されている.AUTO 8の設計は潜在的な深さと耐久性を持っていると信じています

現在開発中の他のBCMA自動車に比べて，この車の方が応答速度が速く，効果の耐久性が強い.本プレスリリースは“1995年個人証券訴訟改革法”“安全港”条項に適合する前向きな陳述を含む。前向きな陳述は、歴史的事実の陳述ではなく、場合によっては、“可能”、“将”、“可能”、“予想”、“計画”、“予想”、“信頼”などの用語によって識別されることができる。これらの陳述はAutolus候補製品パイプラインの開発と期待最近と長期マイルストーンの実現を含むが、OBE-cel計画の開発は無効性分析の完成と患者登録後の計画読み取り値を含む；その他の候補製品、例えばAUTO 1/22、AUTO 4の未来の臨床開発、有効性、安全性と治療潜在力を含む。AUTO 5、AUTO 6 NGおよびAUTO 8は、進展、データ報告に対する期待、行動とタイミング、および将来の潜在的な臨床活動およびマイルストーン；任意の候補製品の規制承認過程に対する期待；Autolusが潜在的なマイルストーンおよび特許権使用料支払いの資格を獲得し、会社が予想する現金滑走路を含む。いかなる展望性陳述も管理職の現在の観点と仮説に基づいており、リスクと不確定要素に関連し、実際の結果、業績或いは事件はこのような陳述中の明示或いは暗示と大きく異なる可能性がある。これらのリスクおよび不確実性には、Autolusの臨床前または臨床計画がタイムリーまたは費用対効果に基づいていないか、または承認された製品が全く推進または生成されていないリスクが含まれているが、早期臨床試験の結果が常に将来の結果を予測しているわけではない；コストが含まれている, これらの問題は：潜在的リスク要素；臨床試験の時間と結果；多くの候補製品が適時或いは完全に承認されていない薬物；患者を臨床試験に参加する能力；可能な安全性と治療効果の問題；及び持続的な新冠肺炎の大流行がAutolus業務に与える影響を含む。その他のリスクおよび不確定要因およびその他の重要な要因の議論については、Autolus社が2022年3月10日に米国証券取引委員会に提出した20-F表年次報告書の“リスク要因”と題する章と、Autolus社がその後証券取引委員会に提出した文書における潜在リスク、不確定要因およびその他の重要な要因の議論を参照されたい。本プレスリリース中のすべての情報は発表日までの情報であり，Autolusは法的要求がない限り，新しい情報，未来イベント，その他の理由でもいかなる前向き宣言も公開更新する義務はない.電話：+44(0)7818 430877+44(0)7818 430877 Eメール：Susan A.Noonan S.A.Noonan Communications