アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
(マーク1)
本四半期末まで
あるいは…。
移行期になります 至れり尽くせり
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
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(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
アメリカ国税局の雇用主は 識別番号) |
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(主な行政事務室住所) |
(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
取引コード |
登録された各取引所の名称 |
登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13または15(D)節に提出されたすべての報告を提出したかどうか、および(2)このような提出要求を過去90日以内に遵守してきたかどうかを、再選択マークで示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各対話データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法12 b-2規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照してください
☒ |
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ファイルマネージャを加速する |
☐ |
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非加速ファイルサーバ |
☐ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新しいまたは改正された会計基準を遵守する。ガンギエイ
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)はい、そうです
2022年8月5日までに
前向きに陳述する
このForm 10-Q四半期報告書は、証券法第27 A条および取引法第21 E条に示される前向き陳述および情報を含み、これらの陳述および情報は、これらの条項によって作られた“安全港”によって制限される。場合によっては、“可能”、“予想”、“すべき”、“可能”、“予想”、“予定”、“計画”、“予想”、“信じ”、“推定”、“予測”、“潜在”、“意図”、“プロジェクト”または“継続”などの用語、またはこれらの用語または他の同様の用語の否定または複数の形態によって識別することができる。
前向きな陳述は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない
これらの陳述は現在の予測に過ぎず、既知および未知のリスク、不確定要素、および他の要素の影響を受けることができ、これらのリスク、不確定性および他の要素は、私たちまたは私たちの業界の実際の結果、活動レベル、業績、または業績を展望性陳述で予想されるものと大きく異なることを招く可能性がある。私たちはこの報告書の“リスク要因”の節と本報告書の他の部分でその中の多くのリスクについてより詳細に議論した。あなたは未来の事件の予測として前向きな陳述に依存してはいけない。
私たちは展望性陳述に反映された予想は合理的だと考えているが、私たちは未来の結果、活動レベル、業績或いは成果を保証することができない。法律の要求がない限り、私たちは新しい情報、未来の事件、または他の理由でも、いかなる前向きな陳述も更新または修正する義務はない。
II
カタログ
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ページ |
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第1部財務情報 |
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第1項。 |
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未監査の財務諸表： |
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2022年6月30日と2022年12月31日までの簡明総合貸借対照表1 |
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3か月と6か月までの簡明総合総合損失表 |
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2022年6月30日までの6ヶ月間簡明統合現金フロー表 |
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3 |
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簡明合併財務諸表付記 |
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4 |
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第二項です。 |
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経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
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第三項です。 |
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市場リスクの定量的·定性的開示について |
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22 |
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第四項です。 |
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制御とプログラム |
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第2部：その他の情報 |
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第1項。 |
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法律訴訟 |
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第1 A項。 |
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リスク要因 |
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第二項です。 |
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未登録株式証券販売と収益の使用 |
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第三項です。 |
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高級証券違約 |
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第六項です。 |
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陳列品 |
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52 |
三、三、
四
第1部：融資AL情報
項目1：融資ALレポート
Syndax製薬会社
(未監査)
縮合凝集ED貸借対照表
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
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June 30, 2022 |
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2021年12月31日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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制限現金 |
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短期投資 |
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短期預金 |
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協力売掛金，純額 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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長期投資 |
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財産と設備、純額 |
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使用権資産、純額 |
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その他の資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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定期ローンの当期分 |
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負債の当期分を使用する |
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資本リース当期分 |
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派生負債 |
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流動負債総額 |
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長期負債： |
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使用権負債、流動分を差し引く |
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資本賃貸、流動分を差し引く |
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定期的なローン、流れの部分を引く |
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長期負債総額 |
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総負債 |
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株主権益： |
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優先株、$ |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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$ |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
1
Syndax製薬会社
(未監査)
濃縮固形化総合損失額
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
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6月30日までの3ヶ月間 |
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6月30日までの6ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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収入： |
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総収入 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入(支出)： |
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利子支出 |
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利子収入 |
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その他の収入，純額 |
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その他収入合計 |
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純損失 |
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その他の全面的な損失： |
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有価証券の未実現収益 |
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総合損失 |
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普通株主は純損失を占めなければならない |
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普通株主の1株当たり純損失−基本 |
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) |
加重-計算に使用される普通株式平均 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
2
Syndax製薬会社
(未監査)
濃縮合併Sキャッシュフロー統計表
(単位：千)
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6月30日までの6ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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純損失 |
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純損失を経営活動の現金純額に調整する |
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減価償却 |
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投資の償却と付加価値 |
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非現金でレンタル料金を扱っております |
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非現金利子支出 |
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派生負債の公正価値変動 |
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株に基づく報酬 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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前払い費用と他の資産 |
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その他売掛金 |
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売掛金 |
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収入を繰り越す |
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費用とその他の負債を計算すべきである |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー： |
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短期投資を購入する |
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短期投資の販売収益と満期日 |
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投資活動のための現金純額 |
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資金調達活動のキャッシュフロー： |
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市場で普通株を発行して得た金の純額 |
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従業員の株購入計画の収益 |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金純減少 |
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現金、現金等価物、制限現金--期初 |
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現金、現金等価物、制限された現金--期末 |
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キャッシュフロー情報の追加開示： |
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利子を支払う現金 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
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Syndax製薬会社
(未監査)
濃縮統合Finanの注記について社会報告書
1.ビジネスの性質
Syndax製薬会社(“私たち”，“私たち”，“私たち”または“会社”)は臨床段階の生物製薬会社であり，癌治療の革新パイプラインを開発している。私たちは統合されました
2.根拠を述べる
当社はすでに米国公認会計原則(“米国公認会計原則”)に従って添付された簡明総合財務諸表を作成した。一般に、会社の年次財務諸表に含まれるいくつかの情報および脚注開示は、簡素化または漏れている。中期に審査されていない簡明財務諸表はすでに年度審査財務諸表と同じ基準で作成されており、管理層はこれらの調整はすべての調整を反映していると考えており、その中には、会社が2022年6月30日までの財務状況公報表に必要な正常な経常的調整、2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の経営業績と全面赤字、および2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月の現金流量のみが含まれている。2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の業績は、2022年12月31日までの1年、任意の他の移行期間、または今後1年または任意の時期の予想結果を示すとは限らない。これらの中期財務諸表は、2022年3月1日に米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出されたForm 10−K年度報告書に含まれる2021年12月31日現在及び12月31日現在の年度監査財務諸表及びその付記とともに読まれなければならない。
2011年、当社はイギリスに完全子会社を設立し、2014年、当社は米国に完全子会社を設立し、2021年、当社はオランダに完全子会社を設立した。今まで、このような実体はまだ実質的な活動を展開していない。すべての会社間の残高と取引はすでに合併中に販売されている。
3.主な会計政策の概要
重大会計政策
2021年12月31日現在の監査された総合財務諸表に開示されている会社の重要会計政策及びその付記は、会社が2022年3月1日に米国証券取引委員会に提出した10−K表年次報告に含まれている。書類を提出した日から、以下の明記を除いて、当社の重大会計政策に大きな変動はありません。
予算の使用
アメリカ公認会計原則に基づいて簡明総合財務諸表を作成する時、管理層は簡明総合財務諸表の日付の資産及び負債額、或いは有資産及び負債の開示、及び報告期間内のコスト及び支出の届出金額に影響するため、推定と仮定を行わなければならない。当社は過去の経験とその当時の状況で合理的と考えられる様々な要素に基づいて見積もりと仮説を立てています。その会社はその推定と仮定を評価し続けている。
将来のイベントとその影響の推定や仮定は決定できないため，判断が必要である.当該等の財務諸表が発行された日まで、当社は、その推定、仮定及び判断及びその資産又は負債の帳簿価値を更新する必要がある特定の事件や状況を知ることができません。これらの推定は、新たなイベントの発生やより多くの情報の取得に伴って変化し、連結財務諸表で確認される可能性がある。実際の結果はこれらの見積もりとは異なる可能性があり、どのような違いも会社の財務諸表に大きな影響を与える可能性がある。
重大なリスクと不確実性
著者らは持続的な新冠肺炎疫病が著者らの業務に与える影響に対応し、緩和するために業務連続性計画を実施した。著者らは新冠肺炎の大流行が著者らの1つ或いは複数の臨床プロジェクトの臨床開発スケジュールに影響を与える可能性があると予想している。新冠肺炎の大流行は私たちの業務、私たちの臨床開発、臨床と商業薬物物質と薬品の製造、監督管理努力、わが社の発展目標、そして私たちの普通株の価値と市場への影響の程度は未来の発展に依存し、これらの発展は非常に高い不確定性を持っており、現在、大流行の最終持続時間、アメリカ、ヨーロッパと他の国の旅行制限、隔離、社会距離と閉鎖企業の要求、および世界が取ったコントロールと疾病治療行動の有効性を自信に満ちて予測することはできない。世界経済の減速、世界のヘルスケアの全面的な転覆
4
システムおよび大流行に関連する他のリスクおよび不確実性は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、私たちは、私たちの業務および私たちの戦略を実行する能力に固有の他の挑戦とリスク、および製薬業界が開発および商業運営に従事している会社によく見られるリスクおよび不確定要素に直面しているが、これらに限定されない：私たちの後期候補製品の規制承認を得ること、製品供給における遅延または問題、単一の供給者を失ったり、製造法規を遵守できなかったこと、他の製品または候補製品を識別、獲得または許可していること、医薬製品開発と臨床成功の固有の不確実性、ならびに私たちの知的財産権の保護と強化の挑戦、適用される規制要件の遵守。また、持続的な新冠肺炎疫病が著者らの業務と運営結果に不利な影響を与える場合、それは上述した多くの他のリスクと不確定性を悪化させる影響を有する可能性がある。
新会計公告
指定された発効日から、財務会計基準委員会(“FASB”)または我々が採用している他の会計基準作成機関は、時々新たな会計公告を発表する。以下で別途議論されない限り、最近発表された基準を採用することが、私たちの総合レポートまたは開示に重大な影響を与える可能性があるとは考えられない。
4.
Incell連携
2021年9月、会社はIncellとSNDX-6352(Axatilimab)のグローバル開発と商業化をカバーするIncell許可および協力プロトコル(“Incell許可”)を締結し、会社はIncellと株式購入プロトコル(“Incell株式購入プロトコル”)を締結し、Incellと集団でIncell許可プロトコル、すなわち“Incellプロトコル”を締結した。これらのプロトコルを総称してIncellプロトコルと呼ぶ.Incellプロトコルの条項によると、Incellは米国以外の独占的な商業化権利を得るが、階層的特許権使用料を支払わなければならない。アメリカでは、Incellと会社は共同でaxatilimabを商業化し、会社はaxatilimabを共同で普及させる権利があるが、会社が共同で選択権を行使することを前提としている。Incellは米国におけるAaxatilimabの商業化のすべての側面をリードする責任がある。同社とIncellはaxatilimabの共同開発に同意し，世界や米国の特定の臨床試験に関する開発コストを分担し，Incellが担当している
その会社は最高$を取得する資格がある
2021年12月、当社は前払い現金#ドルを受け取りました
5
2022年6月30日までに会社はドルを記録しました
5.普通株主の1株当たり純損失
普通株株主が1株当たり基本純損失を占めるべき計算方法は、普通株株主が純損失を当期発行普通株の加重平均で割るべきである。同社は全期間の純損失を報告しているため、希釈後の普通株1株当たり純損失はこれらの時期の普通株1株当たり純損失とほぼ同じである
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6月30日までの3ヶ月間 |
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6月30日までの6ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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(千単位で、株や1株は含まれていない |
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(千単位で、株や1株は含まれていない |
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分子-基本と希釈： |
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純損失 |
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普通株に帰属できる純損失 |
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1株当たりの純損失は普通株に帰する |
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分母は基本的で希釈されています |
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加重平均普通株式数 |
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以下の希釈可能な証券は、報告された損失(普通株等株式)によって逆希釈影響を有するため、希釈加重平均流通株の計算から除外される
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六月三十日 |
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2022 |
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2021 |
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普通株購入オプション |
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従業員株購入計画 |
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非既得限定株式単位(RSU) |
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2020年1月に同社は
6.重要なプロトコル
Vitae製薬会社
2017年10月、当社はAllergan(“Allergan”)の付属会社Vitae PharmPharmticals，Inc.とライセンスプロトコル(“Allerganライセンスプロトコル”)を締結し、このプロトコルにより、Allerganは当社の一連の臨床前経口小分子阻害剤組み合わせ(“Menin Assets”)の独占的で再許可可能な世界的許可を付与した。いくつかのマイルストーン事件の実現によると、会社はAllerganに最高$を支払うことを要求されるかもしれない
6
満期になるこの国におけるすべてのライセンス特許権；(Ii)当該国で当該製品に適用されるすべての規制排他性満了；及び(Iii)
Allerganライセンス契約日まで，買収された資産には他の将来的な用途はなく，技術的可能性の段階にも達していない。ライセンスとともに取得されたプロセスや活動は“業務”を構成しないため、この取引は資産買収として入金されている。2019年6月、会社は一定の発展と規制マイルストーンを実現し、ドルを記録した
UCB Biophma Sprl
二零一六年に、当社はUCB Biophma Sprl(“UCB”)と時々改訂された許可協定(“UCB許可協定”)を締結し、この合意に基づいて、UCBは当社にUCB 6352の世界的に再許可可能な独占許可を付与し、この許可は当社をaxatilimabと呼ばれ、研究に利用可能な新薬(“IND”)抗−CSF−1 Rモノクロナル抗体である。いくつかのマイルストーン事件の実現によると、会社は連合銀行に最高$を支払うことを要求される可能性がある
UCBライセンス契約日には、買収された資産は他の未来の用途がなく、技術実行可能性段階にも達していない。ライセンスとともに取得されたプロセスや活動は“業務”を構成しないため、この取引は資産買収として入金されている。したがって、2016年の前払金は#ドルとなる
バイエル製薬会社(前身はバイエル先霊製薬会社)
2007年3月、会社はバイエル先霊製薬株式会社(“バイエル”)とグローバル独占許可協定(“バイエル協定”)を締結し、Eninostatと他の任意の同じ活性成分を含む製品を開発し、商業化した。同社は純売上高(あれば)に比例してバイエルに特許使用料を支払い、将来的にバイエルに高い$を支払う
7.公正価値計測
これらの金融商品の短期的な性質のため、現金および現金等価物、限定的な現金、支払すべき帳簿および計算すべき費用の帳簿価値は、その推定公正価値に近い。公正価値は、計量日市場参加者間の秩序ある取引において、資産または負債が元金または最も有利な市場で負債を移転するために徴収または支払いされる交換価格として定義される。公正価値を計測するための推定技術の実行方式は，観察可能な投入を最大限に利用し，観察不可能な投入を最大限に削減することである。会計基準は三級投入に基づく公正価値等級を記述し、その中の前の二級は観測可能であると考えられ、最後の段階は観測不可能と考えられ、公正価値を計量するために使用することができ、この三級投入は以下の通りである
レベル1-アクティブ市場でのオファー(調整されていない)は、市場日に同じ制限されない資産または負債を得ることができる。
レベル2-レベル1以外の直接的または間接的に観察可能な投入、例えば、同様の資産または負債のオファー、非アクティブな市場のオファー、またはすべての重大な投入は、資産または負債の全期限の観察可能な市場データによって確認され得る他の投入を観察することができる。
7
レベル3-市場活動支援のない、資産または負債の公正価値に重大な影響を与える観察不可能な投入は少ないか、または全くない。
以下の表は、同社が定期的に計量し、公正価値ごとに記入した資産と負債の情報を紹介し、その会社がこのような公正価値を決定するための公正価値評価技術のレベル(千計)を示した
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公正価値計量使用 |
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引用する |
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値段 |
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意味が重大である |
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(未調整) |
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他にも |
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意味が重大である |
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合計する |
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活動状態にある |
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観察できるのは |
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見えない |
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携帯する |
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市場 |
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入力量 |
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入力量 |
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価値がある |
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(レベル1) |
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(レベル2) |
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(レベル3) |
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(単位：千) |
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June 30, 2022 |
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資産： |
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現金と現金等価物 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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短期投資 |
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— |
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長期投資 |
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— |
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総資産 |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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2021年12月31日 |
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資産： |
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現金と現金等価物 |
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— |
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短期投資 |
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— |
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総資産 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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負債： |
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派生負債 |
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総負債 |
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— |
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$ |
— |
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$ |
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2022年6月30日と2021年6月30日までの間、私たちの資産は公正価値の計量と台帳の重大な減価を行っていません。また，2022年6月30日と2021年6月30日までの期間では，推定技術に変化はなかった。現金等価物に分類される第1レベルツールの公正価値は，アクティブ市場の見積で推定される.現金等価物と短期投資に分類される第2級ツールの公正価値は活発な市場の見積もり以外の価格によって決定され、報告日に直接或いは間接的に観察することができ、公正価値はモデル或いはその他の推定方法を用いて決定する。レベル3ツールの公正価値は、それぞれ2021年12月9日(初期確認)および2021年12月31日に観察不可能入力および当社がBlack Scholes推定モデルを使用して決定された。
次の表は公正価値前転(単位：千)をまとめた
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公正価値 |
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派生負債： |
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期初残高12/31/21 |
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$ |
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価値変動を公平に承諾する |
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|
( |
) |
期末残高6/30/22 |
|
$ |
|
|
第3級文書の公正価値変動は“書簡合意”が2022年3月に満期になることと直接関連している。“レタープロトコル”が満了した場合，Incellは契約を終了する能力がなくなったため，Incellに支払う可能性はゼロと評価される.そのため、会社は残りの#ドルを発行した
短期投資と長期投資は売却可能な証券に分類される。2022年6月30日までまた、証券を売却可能な残りの契約満期日は1~13ヶ月であり、会社が他の総合収益を累計している残高は、会社が証券を売却できることに関する活動のみを含む。いくつありますか
8
次の表は、販売可能な証券をまとめた
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償却する |
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実現していない |
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|
実現していない |
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コスト |
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収益.収益 |
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損 |
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公正価値 |
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(単位：千) |
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June 30, 2022 |
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商業手形 |
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$ |
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— |
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( |
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社債 |
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アメリカ財務省と連邦債券は |
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( |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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2021年12月31日 |
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商業手形 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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社債 |
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— |
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( |
) |
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アメリカ財務省と連邦債券は |
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— |
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( |
) |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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|||
8.前払い料金およびその他の流動資産
前払い料金および他の流動資産には、以下のものが含まれている(千計)
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June 30, 2022 |
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2021年12月31日 |
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前払い保険 |
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$ |
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投資受取利息 |
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前払い購読 |
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他にも |
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前払い費用とその他の流動資産総額 |
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$ |
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|
$ |
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||
9.課税費用およびその他の流動負債
計算すべき費用および他の流動負債には、以下の項目が含まれる(千で計算)
|
|
June 30, 2022 |
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2021年12月31日 |
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||
臨床コストを計算すべきである |
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$ |
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$ |
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||
補償と関連費用を計算しなければならない |
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専門費用を計算する |
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他にも |
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||
費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない |
|
$ |
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|
$ |
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||
10.株ベースの報酬
2022年1月、2015年総合インセンティブ計画(“2015計画”)で発行可能な普通株式数が増加した
|
6月30日までの3ヶ月間 |
|
|
6月30日までの6ヶ月間 |
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||||||||||
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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(単位：千) |
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研究開発 |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般と行政 |
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合計する |
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$ |
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$ |
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$ |
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||||
9
2022年と2021年6月30日と2021年6月30日に終了した3ヶ月と6ヶ月の奨励タイプ別報酬支出は以下の通りです
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6月30日までの3ヶ月間 |
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|
6月30日までの6ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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(単位：千) |
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株式オプション |
$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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限定株単位 |
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従業員株購入計画 |
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合計する |
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$ |
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$ |
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$ |
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2022年6月30日までの6ヶ月間会社が承認します
2019年、会社は一部の従業員に配布
2020年第4四半期には、2019年業績賞の業績マイルストーンの一つが実現しており、関連する
2022年第1四半期には、経営陣が2022年業績賞のマイルストーンの一つと推定することが可能であるため、会社は約#ドルを記録した
2022年6月30日までの6ヶ月間,
制限株式単位
取締役会または従業員に付与されたRSUは、i)関連贈与の1周年日またはii)各記念日に25%が4年間授与される。次の表に私たちのRSU活動をまとめます
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番号をつける のです。 |
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重みをつける |
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未帰属の—2021年12月31日 |
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授与する (1) |
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既得 |
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没収される |
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- |
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- |
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未許可-2022年6月30日 |
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$ |
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(1)2022年と2021年に付与されたRSUの加重平均付与日公正価値は$
2022年6月30日までに
11.ローンに対応する
2020年2月、当社はHercules Capital，Inc.(“Hercules”)と融資および担保協定(“融資合意”)を締結した。2021年12月、当社は当社の融資協定の第1号改正案を締結しました(“第1回改訂
10
改訂された融資協定“および改訂された融資協定(”改訂された融資協定“)は、いくつかの銀行、金融機関または実体が時々締結する融資協定(総称して”貸手“)およびHerculesと、それ自体および貸手の行政代理人(”代理人“)として締結される。
第一修正案は最高借入金総額が#ドルを超えてはならないと規定している
同社は2023年1月1日までに毎月利息限定の金を支払う義務がある
改正融資協定項の下の借入は、当社及びその付属会社のほとんどの個人財産及びその知的財産権以外の資産を担保とする。改正された融資協定には最低現金約束#ドルが含まれている
改訂された融資協定について、当社は貸手と単独の預金口座制御協定を締結し、貸手が当社の運営口座中の現金担保品に対する保証権益を完備しなければならない。融資協議の下で違約が発生した場合、貸手は運営口座を制御し、当社の運営口座とその中の資金へのアクセスを制限する権利がある。
2022年と2021年6月30日までの6ヶ月以内に、会社は$を確認しました
2022年6月30日現在、同社の長期債務の元本債務満期日は以下の通り(千計)
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金額 |
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2022年までの残り時間 |
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2023 |
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2024 |
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未償還元金総額 |
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終業料を償却する |
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未償却債務発行コスト |
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) |
合計する |
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定期ローン、当期部分 |
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定期的なローン、流れの部分を引く |
$ |
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11
12.株主資本
次の表は、2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の株主権益の変化を示しています
(単位：千、共有データを除く) |
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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合計する |
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株 |
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金額 |
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2021年12月31日現在の残高 |
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( |
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ESPPでの株購入 |
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株に基づく報酬費用 |
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— |
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短期投資の未実現収益 |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
従業員はESPPを差し押さえた |
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— |
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— |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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純損失 |
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2022年3月31日現在の残高 |
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ATM販売収益 |
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株に基づく報酬費用 |
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短期投資の未実現収益 |
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( |
) |
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( |
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従業員はESPPを差し押さえた |
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— |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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純損失 |
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( |
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( |
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2022年6月30日までの残高 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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次の表は、2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の株主権益の変化を示しています
(単位：千、共有データを除く) |
|
普通株 |
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|
その他の内容 |
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積算 |
|
|
積算 |
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合計する |
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株 |
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|
金額 |
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2020年12月31日の残高 |
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$ |
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$ |
( |
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ESPPでの株購入 |
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株に基づく報酬費用 |
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短期投資の未実現収益 |
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前払い資金権証取引所 |
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従業員はESPPを差し押さえた |
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— |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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純損失 |
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— |
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( |
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2021年3月31日現在の残高 |
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$ |
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( |
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株に基づく報酬費用 |
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短期投資の未実現収益 |
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従業員はESPPを差し押さえた |
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— |
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ATM機発売収益、純額$ |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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純損失 |
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( |
) |
2021年6月30日現在の残高 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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当社は2021年3月にCowen and Company，LLC(“Cowen”)と新たな販売協定を締結し，この合意により，当社はその普通株株式を発行および売却することができ，総販売収益は最高$に達する
12
2021年12月、Incell許可と連携協定および株式購入協定について、当社は発表しました
会社は潜在引受権証の行使、株式オプションの行使、従業員の株式購入計画に関する以下の普通株を未来発行に保留している
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June 30, 2022 |
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事前融資権証に基づいて発行できる普通株 |
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普通株購入オプション |
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従業員株購入計画 |
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13.支払いの引受およびまたは事項
通常の業務過程で、会社は時々様々なクレームや訴訟の影響を受ける可能性がある。任意のクレーム、主張されている、または主張されていないクレームまたは訴訟手続の潜在的損失が可能であり、金額が合理的に推定されている場合、会社は損失推定のために責任を負うであろう。2022年6月30日または2021年6月30日まで、記録や負債はありません。
13
プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況及び経営実績
以下の情報は、本10-Q表の四半期報告に含まれる未監査財務情報とその注釈と、2022年3月1日に米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出された10-K表年次報告に含まれる監査済み財務情報及びその注釈と共に読まなければならない。
会社の概要
私たちは臨床段階のバイオ製薬会社で、癌治療の革新パイプラインを開発しています。我々の2つの主要候補製品は、SNDX−5613、またはrevumenib、およびSNDX−6352、またはaxatilimabである。我々はMLL再編成(MLLr)，急性白血病と核リン蛋白1(NPM 1)，変異型急性骨髄性白血病(AML)，およびAaxatilimabを治療するためのRevumenibを開発しており，Meninと混合スペクトル系白血病1(MLL 1)蛋白の結合作用であり，コロニー刺激因子1あるいはCSF−1受容体を遮断するモノクロナル抗体である。Eninostatの開発を中止しましたEninostatは週に1回小分子I類HDAC阻害剤を経口投与して、資源を集中して私たちのパイプラインの残りの部分を推進します。私たちは引き続き私たちの管理チームと科学協力者の技術と業務専門長を利用して、より多くの治療法を許可し、買収し、開発して、私たちのルートを拡大する予定です。
今まで、私たちはまだ商業販売の製品を承認していませんし、製品販売から何の製品収入も得ていません。私たちは私たちの持続的な運営に関連した巨額の研究開発と他の費用を発生させ続けている。2021年を除いて、私たちが生成した許可収入は低い。2021年を除いて、私たちは利益を上げたこともなく、2005年の設立以来、どの時期も赤字になっている。2022年と2021年6月30日までの6ヶ月間、それぞれ純損失7，470万ドルと5，060万ドルを報告します。2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間、株主が占める純損失はそれぞれ7470万ドルと5060万ドルであることを報告します。2022年6月30日現在、私たちの累計赤字は6.184億ドルで、株式の報酬、優先株増額、絶滅費に基づく非現金費用が含まれている。2022年6月30日現在、私たちは現金、現金等価物、および短期·長期投資3億789億ドルを持っている。
新冠肺炎商業動態
私たちは引き続き持続的な新冠肺炎疫病が私たちの従業員と業務に与える影響に対応し、緩和する。私たちは現在金融影響を経験していないが、全世界のマクロ経済条件の変化、全世界の医療システムの全体中断、新冠肺炎ワクチンの効力の潜在的な制限、ウイルスの多種の変種の変化及び疫病に関連する他のリスクと不確定性を考慮して、私たちの業務、財務状況、運営結果と成長の将来性は重大な不利な影響を受ける可能性がある。著者らは業務連続性計画と対応戦略を制定することに伴い、著者らは引き続き新冠肺炎の状況を密接に注目する。私たちはオフィスを再開し、従業員がオフィスに戻ることを可能にし、分散作業オプションもサポートしています。
私たちは私たちのサプライチェーン活動を管理し、持続的な新冠肺炎疫病の私たちの製品供給に対する潜在的な中断を緩和するために、私たちの第三者メーカー、流通業者、他のパートナーと密接に協力している。私たちは現在十分なRevumenibとAaxatilimab供給があると予想している。もし新冠肺炎の流行が続けば、フェデックスや郵便配達などの基本的な流通システムに影響を与える場合、あるいは清掃施設の閉鎖および/または従業員不足を招く場合、サプライチェーンと運営の中断、製品の製造と供給および臨床試験運営の関連遅延に遭遇する可能性がある。
臨床開発において、著者らは引き続き、患者の安全と試験の連続性を維持し、研究の完全性を維持するために、患者を可能な限り遠隔監視し、患者の安全と試験の連続性を維持することを含む遠隔と仮想方法を実施する。私たちは、試験地点を開始し、患者の能力を募集および評価する上で、中断および/または遅延を経験し続ける可能性がある。新冠肺炎の大流行の持続に伴い，影響が少ないにもかかわらず，臨床試験患者登録を維持する能力は持続的な影響を受けることが予想される。また、規制機関の従業員資源の制限やその他の原因により、研究薬物を提供し、試験結果を報告したり、監督機関、倫理委員会あるいは他の重要機関と相互作用する能力が影響を受けていることが見られるかもしれない。また、私たちは契約研究機関や他の第三者に依存して臨床試験を行ってくれて、私たちは彼らが新冠肺炎の疫病のために適時かつ満足に契約の職責を履行することを保証することはできません。もし新冠肺炎の疫病が持続すれば、著者らの臨床開発スケジュールは重大な妨害を受ける可能性があり、これは著者らの業務、財務状況、運営結果と成長の将来性に不利な影響を与える。
臨床の進展
Revumenib
14
Axatilimab
企業動態
財務概要
収入.収入
今まで、私たちはまだどんな製品収入も発生していない。私たちが収入と利益を創出する能力は、候補製品のマーケティング承認を得て商業化に成功する能力にかかっている。2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月間、私たちの収入は、Kyowa麒麟株式会社(KKC)との許可、開発、商業化協定から完全に来ています。2021年9月、KKCはEninostat計画を停止し、Eninostatの開発と商業化許可を取り消したことを私たちに通知した。
2021年9月、同社はIncellとIncell許可および協力協定を締結し、SNDX-6352(Axatilimab)の世界的な開発と商業化をカバーした。私たちは米国と世界の他の地域でのIncellのaxatilimabの開発と商業化の独占ライセンスを授与します。2021年には、1.266億ドルがライセンスに割り当てられ、2021年12月31日現在のライセンス収入であることが確認された1.52億ドルの総対価格を受け取った。2022年6月30日現在，Incell許可と連携プロトコルにより，追加収入は確認されていない。
15
研究と開発
設立以来、私たちは私たちの臨床開発計画に集中してきた。研究開発費には主に私たちの候補製品を開発するためのコストが含まれています
内部·外部研究·開発コストは発生時に費用を計上する。私たちが受け取ったコスト分担額は研究開発費の減少として記録されている。いくつかの開発活動(例えば、臨床試験)のコストは、特定のタスクを達成する進捗を評価した上で確認され、これらの評価に使用されるデータは、患者登録、臨床サイト活性化、またはサプライヤーから提供される他の情報を含む。
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。臨床開発後期にある候補薬は通常，臨床開発早期段階の候補薬よりも開発コストが高いのは，主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。我々は予測可能な未来に引き続き研究開発活動に大量の資源を投入するとともに，我々の候補製品の開発を進めていく予定である.外部支出に割り当てられた研究開発費は引き続き増加するが、内部支出はより遅く、よりコントロールされた速度で増加すると予想される。
著者らの現在或いは未来の候補製品の臨床前計画、臨床研究と臨床試験の持続時間と完成コストを確定することは困難である。著者らの候補製品の臨床研究と臨床試験の持続時間、コストと時間は様々な要素に依存し、以下の要素を含むが、これらに限定されない
そのほか、各候補薬物製品の成功確率は競争、製造能力と商業実行可能性を含む多くの要素に依存する。私たちの候補製品が開発に成功するかどうかは大きな不確実性を持っている。現在，我々の候補製品の余剰開発を完了するために必要な努力の性質，時間やコストを合理的に見積もることはできず，もしあれば，これらの潜在候補製品の現金純流入が開始される可能性がある。臨床開発スケジュール、成功の確率と開発コストは期待と大きく異なる可能性がある。
一般と行政
一般及び行政支出は主に従業員に関連する支出を含み、従業員の行政、財務、業務発展及び支援機能方面の賃金、福祉、非現金株の給与及び出張支出を含む。その他の一般的·行政的費用には、研究開発費に他の方法で割り当てられていない施設に関する費用が含まれている
16
会計、税務、法律、コンサルティングサービスもあります私たちは、私たちが研究開発と潜在的な候補製品の商業化を支援するために従業員数を増やすにつれて、私たちの一般的かつ管理費用は将来的に増加すると予想しています。また、第1候補製品が規制部門の承認を得る可能性があると考えられる場合には、ビジネス運営に備えているため、特に候補製品の販売やマーケティングに関する準備作業により、賃金や関連費用が増加することが予想される。
利子支出
利息支出は主に私たちの定期ローン、経営、資本賃貸の利息支出を含む。
利子収入
利息収入には私たちの現金、現金等価物、短期投資残高から稼いだ収入が含まれています。
その他の収入(費用)
他の収入(支出)は、Incell許可および協調プロトコルおよび株式買い戻しプロトコルまたはIncellプロトコルの条項に従って確立された派生負債公正価値変動によって記録された収入を含む。
新会計基準
新しい会計基準に関する議論は、お読みください付記3重要会計政策の概要この報告書に含まれる私たちの統合財務諸表を簡素化します。
肝心な会計見積もり
私たちの経営陣の財務状況と経営結果の討論と分析は、アメリカ合衆国で一般的に受け入れられている会計原則に従って作成された私たちの財務諸表に基づいています。これらの財務諸表を作成するには、財務諸表に報告されている資産、負債および費用金額、または資産および負債の開示に影響を与えるために、推定および判断を行う必要があります。我々は過去の経験、既知の傾向及び事件及び各種の当時の状況に属すると考えられる合理的な要素に基づいて推定し、その結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しているが、このような資産や負債の帳簿価値は他の出所から容易に見られるわけではない。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。見積もりと判断を下す際には、経営陣は重要な会計政策を採用する。
我々がForm 10−K年次報告に掲載した“経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析”で述べたキー会計推定には実質的な変化はなかった。
経営成果
2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月間の比較：
|
|
6月30日までの3ヶ月間 |
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|
(減少を)増やす |
|
||||||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||||||
収入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
許可証料 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
379 |
|
|
$ |
(379 |
) |
|
|
-100 |
% |
総収入 |
|
|
— |
|
|
|
379 |
|
|
|
(379 |
) |
|
|
-100 |
% |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究開発 |
|
|
29,734 |
|
|
|
16,871 |
|
|
|
12,863 |
|
|
|
76 |
% |
一般と行政 |
|
|
7,990 |
|
|
|
5,842 |
|
|
|
2,148 |
|
|
|
37 |
% |
総運営費 |
|
|
37,724 |
|
|
|
22,713 |
|
|
|
15,011 |
|
|
|
66 |
% |
運営損失 |
|
|
(37,724 |
) |
|
|
(22,334 |
) |
|
|
15,390 |
|
|
|
69 |
% |
その他の収入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利子支出 |
|
|
(695 |
) |
|
|
(634 |
) |
|
|
(61 |
) |
|
|
10 |
% |
利子収入 |
|
|
878 |
|
|
|
108 |
|
|
|
770 |
|
|
|
713 |
% |
その他の収入，純額 |
|
|
(31 |
) |
|
|
(50 |
) |
|
|
19 |
|
|
|
-38 |
% |
その他収入合計 |
|
|
152 |
|
|
|
(576 |
) |
|
|
728 |
|
|
|
-126 |
% |
純損失 |
|
$ |
(37,572 |
) |
|
$ |
(22,910 |
) |
|
$ |
14,662 |
|
|
|
64 |
% |
17
許可証料
2022年6月30日までの3ヶ月間、私たちは現在の合意によって何の収入も確認されておらず、これらの合意は収入を生じない。2021年6月30日までの3ヶ月間、2021年第3四半期に終了したKKCライセンス契約から40万ドルを確認しました。
研究と開発
2022年6月30日までの3ヶ月間で、我々の総研究開発支出は前年同期の1690万ドルから2970万ドルに増加し、約1290万ドルと76%増加した。研究開発費が増加した要因は，臨床·製造活動が1，090万ドル増加し，従業員に関する費用が140万ドル増加したことと，専門費が60万ドル増加したことである. 臨床と製造費用の増加は主にaxatilimabとmeninに関する製造活動の増加であり，それぞれ560万ドルと50万ドルである。 メントールの臨床活動は510万ドル増加し，Axatilimabは510万ドル増加し，第三者研究は190万ドル増加したが，730万ドルの協力費用補償で相殺された.120万ドルの従業員支出の増加と20万ドルの株式報酬の増加により、従業員関連活動が増加した。研究·開発費用は臨床試験活動，臨床製造，その他の開発活動のスケジュールによって四半期間で変動することが予想される。
研究と開発費用には以下の費用が含まれている
|
|
6月30日までの3ヶ月間 |
|
|
(減少を)増やす |
|
||||||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||||||
外部研究開発費 |
|
$ |
23,688 |
|
|
$ |
12,063 |
|
|
$ |
11,625 |
|
|
|
96 |
% |
内部研究開発費 |
|
|
6,046 |
|
|
|
4,808 |
|
|
|
1,238 |
|
|
|
26 |
% |
研究開発費総額 |
|
$ |
29,734 |
|
|
$ |
16,871 |
|
|
$ |
12,863 |
|
|
|
76 |
% |
一般と行政
2022年6月30日までの3ヶ月間、私たちの総一般と行政費用は210万ドル増加し、37%増加し、前年同期の580万ドルから800万ドルに増加した。一般と行政費用の増加の主な原因は従業員に関する支出の増加である 160万ドルで50万ドルの専門費が追加されました
利子収入と利子支出
2022年6月30日までの3カ月間、利息収入が前年同期比で増加したのは、主に金利上昇により、現金等価物および短期·長期投資の平均残高増加によって部分的に相殺されたためである。
2022年6月30日までの3ヶ月間、利息支出は前年同期より増加し、主に改訂されたローン協議の利息支出によるものだ。
2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間の比較：
|
|
6月30日までの6ヶ月間 |
|
|
(減少を)増やす |
|
||||||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||||||
収入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
許可証料 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
758 |
|
|
$ |
(758 |
) |
|
|
-100 |
% |
総収入 |
|
|
— |
|
|
|
758 |
|
|
|
(758 |
) |
|
|
-100 |
% |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究開発 |
|
|
59,756 |
|
|
|
38,742 |
|
|
|
21,014 |
|
|
|
54 |
% |
一般と行政 |
|
|
14,827 |
|
|
|
11,513 |
|
|
|
3,314 |
|
|
|
29 |
% |
総運営費 |
|
|
74,583 |
|
|
|
50,255 |
|
|
|
24,328 |
|
|
|
48 |
% |
運営損失 |
|
|
(74,583 |
) |
|
|
(49,497 |
) |
|
|
25,086 |
|
|
|
51 |
% |
その他(費用)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利子支出 |
|
|
(1,346 |
) |
|
|
(1,258 |
) |
|
|
(88 |
) |
|
|
7 |
% |
利子収入 |
|
|
1,103 |
|
|
|
229 |
|
|
|
874 |
|
|
|
382 |
% |
その他の収入，純額 |
|
|
85 |
|
|
|
(107 |
) |
|
|
192 |
|
|
|
-179 |
% |
その他の合計 |
|
|
(158 |
) |
|
|
(1,136 |
) |
|
|
978 |
|
|
|
-86 |
% |
純損失 |
|
$ |
(74,741 |
) |
|
$ |
(50,633 |
) |
|
$ |
24,108 |
|
|
|
48 |
% |
18
許可証料
2022年6月30日までの6ヶ月間、私たちは現在の合意によって何の収入も確認されておらず、これらの合意は収入を生じない。2021年6月30日までの6ヶ月間、2021年第3四半期に終了したKKCライセンス契約からの80万ドルをそれぞれ確認しました。
研究と開発
2022年6月30日までの6カ月間、我々の総研究開発支出は前年同期の3870万ドルから5980万ドルに増加し、2100万ドルと54%増となった。研究·開発費の増加は，主に臨床·製造活動が1650万ドル増加し，従業員関連費用が350万ドル増加したことと，専門費が100万ドル増加したためである。 臨床と生産活動の増加は主にメントールの臨床活動が600万ドル増加し、axatilimabが1440万ドル増加し、第三者研究が330万ドル増加したが、1310万ドルの協力コスト補償によって相殺された。また，axatilimab計画に関する580万ドルのマイルストーン費用を確認した. 従業員に関連する支出は主に従業員数の増加と株式報酬の増加によって増加する。研究·開発費用は臨床試験活動，臨床製造，その他の開発活動のスケジュールによって変動すると予想される。
研究と開発費用には以下の費用が含まれている
|
|
6月30日までの6ヶ月間 |
|
|
(減少を)増やす |
|
||||||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||||||
外部研究開発費 |
|
$ |
47,445 |
|
|
$ |
29,669 |
|
|
$ |
17,776 |
|
|
|
60 |
% |
内部研究開発費 |
|
|
12,311 |
|
|
|
9,073 |
|
|
|
3,238 |
|
|
|
36 |
% |
研究開発費総額 |
|
$ |
59,756 |
|
|
$ |
38,742 |
|
|
$ |
21,014 |
|
|
|
54 |
% |
一般と行政
2022年6月30日までの6カ月間、我々の一般および行政総支出は前年同期の1，150万ドルから1，480万ドルに増加し、29%増加した。一般と行政費用の増加の主な原因は従業員に関する支出の増加である 250万ドル、60万ドルの専門費用が増加し、20万ドルの保険関連費用が増加した。
利子収入と利子支出
2022年6月30日までの6カ月間、利息収入が前年同期比で増加したのは、主に金利が現金等価物および短期·長期投資の平均残高増加分によって相殺されたためだ。
2022年6月30日までの6ヶ月間、利息支出は前年同期より増加し、主に改訂されたローン協議の利息支出によるものだ。
流動性と資本資源
概要
2022年6月30日現在、私たちは現金、現金等価物、短期と長期投資を持っており、総額は3.789億ドルです。私たちの運営資金は主に公開株式発行の純収益と私たちの許可契約の収入から来ています。私たちは、2022年6月30日まで、私たちの現在の現金、現金等価物、および短期投資は、少なくとも今後12ヶ月の予定運営費用と資本支出需要を満たすと信じている。私たちの既存の現金、現金等価物、短期投資のほかに、研究開発資金を獲得し、マイルストーンやその他の支払いを稼いで、私たちの協力協定に規定されている協力目標といくつかの開発、規制と商業マイルストーン、および特許使用料支払いを達成する資格があります。私たちがこれらのマイルストーンと支払い能力を稼ぐことと、これらのマイルストーンを実現する時間は主に私たちの協力者の研究開発活動の結果にかかっており、現在のところ確定していません。
融資と保証協定
2021年12月に、当社はいくつかの銀行及び金融機関と当社の融資及び担保協定(“第一修正案”及び改訂された融資協定、“改訂融資協定”)第1号改正案又は
19
それ自身と貸手側の行政エージェント(この場合，“エージェント”と呼ぶ)として，力神はその当事側(“貸金人”と総称する)と力神実体との関係となることが多い.
改正された融資協定では、借金総額は最大8，000万ドルに達し、(I)最大2，000万ドルの定期融資(“初期前払い”)、(Ii)最大3，000万ドルの第2弾(“第2弾”)を含み、そのうちの1，500万ドルは会社が選択することができ、2022年4月30日まで、残りの1，500万ドルは会社が2022年11月30日まで選択することができ、最初の1，500万ドルが2022年4月30日までに抽出できれば、使用可能期限は2023年4月30日まで延長される。及び(Iii)最大3，000万ドルの第3弾(“第3弾”)は、代理人の投資委員会の承認の下、利息のみの期間に使用することができる。同社は第2弾から1500万ドルを抽出していません。詳細については、参照してください付記11ローン払い私たちの簡明な連結財務諸表はこの報告書の他の部分にある。
市場に計画を提供する
2021年3月、私たちはコーエンと新しい販売契約を締結し、この協定によると、私たちは時々コーエンを代理として、一連の1つまたは複数のATM株式発行(“2021年ATM計画”)を通じて私たちの普通株の株を発行し、販売することができ、総販売収入は7500万ドルに達する。コーエンは具体的な金額を販売する必要はありませんが、私たちの販売エージェントとして、その正常な取引や販売実践に一致したビジネス合理的な努力を使用しています。販売契約に基づいて売却された株式は、2021年3月24日に提出されて自動的に発効するS-3 ASRテーブルの棚登録声明(登録番号333-254661)に従って販売されます。私たちの普通株は販売時の現行市場価格で販売されますので、価格が違うかもしれません。2022年6月30日現在、私たちは2021年のATM計画に基づいて1111，111株の普通株を売却した。同社は2022年8月5日現在、ATMで4970万ドルが利用可能。
将来の資金需要
私たちは、私たちの利用可能な現金、現金等価物、短期投資、および今後12ヶ月の既存と計画の現金需要を満たすのに十分な定期融資を継続していると信じている。私たちの資本の主な用途は、給与と関連費用、第三者臨床研究開発サービス、臨床コスト、法律とその他の規制費用、一般管理費用であると予想されています。私たちの推定は不正確であることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは現在予想されているよりも早く私たちの資本資源を使用することができる。
また，臨床試験で候補薬物を試験する過程はコストが高く，これらの試験の進展時間も不確定である。私たちの候補薬の開発と商業化に成功した実際の金額を見積もることはできませんし、いつ利益を得ることができるかどうかを見積もることもできません。私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
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今まで、私たちはまだ商業販売の製品を承認していませんし、製品販売から何の製品収入も得ていません。これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、および許可および協力手配からの追加資金によって、私たちの現金需要を満たす予定です。私たちの協力者が私たちと彼らとの合意に基づいて私たちの研究開発費を返済したり、マイルストーンの支払いの義務を支払ったりする以外に、外部流動資金源は何も約束されていません。
2022年6月30日現在、私たちの重大な契約義務と約束は、主に私たちの長期債務項目の主要な義務、オフィス空間と設備の運営レンタル、オフィス設備の資本レンタルの満期日に関連しています。2022年6月30日まで、私たちは760万ドルを12ヶ月以内に支払います。
上記で開示された場合を除いて、私たちは、通常、キャンセル可能な調達注文に基づいて締結された契約であるので、サービスプロバイダと実質的にキャンセル不可能な調達約束を持っていない。著者らは正常な業務過程中に設備と試薬サプライヤー、CRO、CMOとその他の第三者と臨床試験、臨床前研究及びテストと製造サービスについて契約を締結した。事前にお知らせいただければ、私はこれらの契約をキャンセルすることができます。キャンセル時に支払うべき金額には、キャンセル日までに提供されるサービスの支払いまたは発生した費用のみが含まれており、当サービス提供者のキャンセル不可義務が含まれています。これらの支払いは確定できません。
設立以来，我々の運営には損失と累積的な負現金流が生じており，2021年までの年度は含まれていない。2022年6月30日現在、私たちの累計赤字は6.184億ドルです。私たちは少なくとも今後数年以内に、私たちは引き続き大きな損失を受けると予想している。私たちは私たちの研究開発と一般的で行政費用が引き続き増加すると予想する。したがって、私たちは私たちの運営に資金を提供するための追加の資本が必要になり、株式、債務融資、または他の出所(潜在的な協力を含む)を売却することで資金を調達することができる。もし私たちが将来株式や債務を売却することでより多くの資本を調達すれば、私たちの株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、私たちの既存の普通株主の権利に悪影響を及ぼす。もし私たちが未来に協力計画を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、または候補薬物に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になるかもしれない条項で許可証を授与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少、または中止する必要があるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補薬剤の権利を与える必要があります。
キャッシュフロー
以下にキャッシュフローの概要を示す
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6月30日までの6ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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(単位：千) |
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経営活動のための現金純額 |
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(82,237 |
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$ |
(46,634 |
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投資活動のための現金純額 |
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(41,766 |
) |
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(7,548 |
) |
融資活動が提供する現金純額 |
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22,277 |
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6,980 |
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現金、現金等価物および制限現金純額(減少) |
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$ |
(101,726 |
) |
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$ |
(47,202 |
) |
経営活動に使われている現金純額
2022年6月30日までの6カ月間、経営活動で使用された現金純額は8220万ドルで、主に非現金プロジェクトで調整された7470万ドルの純損失を含み、740万ドルの株式ベースの報酬を含む 営業資産と負債は1490万ドル減少し、投資は30万ドル増加した,非現金経営レンタル費用は20万ドルです 30万ドルの定期融資に関連した非現金利息支出もあります純損失の増加は主に臨床試験活動とCMC費用の増加によるものである。業務資産と負債の純減少は、主に売掛金の80万ドルの増加、前金および預金の490万ドルの増加、その他の売掛金の増加または1310万ドル、売掛金の増加、およびその他の負債230万ドルの増加を含む.
2021年6月30日までの6カ月間、経営活動で使用された現金純額は4660万ドルで、主に非現金プロジェクトで調整された5060万ドルの純損失を含み、600万ドルの株式ベースの報酬を含め、純運営は減少した
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資産と負債は280万ドル、投資は30万ドル増加し、非現金経営リース支出は20万ドル、定期ローンに関連する非現金利息は20万ドル支出された。純損失の増加は主に臨床前試験活動の増加とCMC費用の増加により，部分的に減少した商業化活動によって相殺された。営業資産と負債の純減少の主な原因は、売掛金が10万ドル増加し、前払金と預金が240万ドル増加し、費用やその他の負債が20万ドル増加し、繰延収入が80万ドル減少したことだ。
投資活動のための現金純額
2022年6月30日までの6カ月間の投資活動のための現金純額は4180万ドルで、主に1.646億ドルの売却可能証券を購入したため、一部は売却可能証券の満期になった1億228億ドルの収益によって相殺された。
2021年6月30日までの6カ月間、投資活動のための現金純額は750万ドルで、主に1億265億ドルの売却可能証券を購入したため、一部は売却可能証券の満期になった1億19億ドルの収益によって相殺された。
融資活動が提供する現金純額
2022年6月30日までの6ヶ月間、融資活動が提供した現金純額は2230万ドルで、主に2021年のATM計画下での販売収益、割引と手数料1940万ドルを差し引いて、株式オプション収益270万ドル、従業員が参加してくれた従業員の株式購入計画20万ドルから来ている。
2021年6月30日までの6ヶ月間、融資活動が提供した現金純額は700万ドルで、主に2021年のATM計画下の販売収益、510万ドルの割引と手数料を差し引いて、株式オプションを行使する収益170万ドル、および従業員が私たちの従業員の株式購入計画に参加した収益10万ドルから来ている。
プロジェクト3.数量と品質VE市場リスクの開示について
我々の金融商品や財政状況に固有の市場リスクは、金利の不利な変動による潜在的損失を代表している。2022年6月30日現在、我々は、隔夜投資、金利市場基金、商業手形および短期社債、商業手形および高格付け社債を含む2.466億ドルの短期投資を含む1億202億ドルの現金および現金等価物を持っている。私たちの市場リスクに対する主な開口は金利感受性であり、金利敏感性はアメリカの金利全体の水準変化の影響を受けている。我々の投資活動の主な目標は、流動性と保本を確保することであり、同時に、リスクを著しく増加させることなく、有価証券から得られる収入を最大限に増加させることである。我々は、安全性と流動性を維持するために、承認された投資·投資満期日に関するガイドラインを策定した。私たちの現金等価物の納期が短いため、私たちの短期投資のリスクは低く、金利が直ちに100ベーシスポイント変化することは、私たちの現金等価物と短期投資の公平な市場価値に実質的な影響を与えません。
私たちはHerculesとの融資協定でも市場リスクを持っている。私たちの融資協定は発表日から変動金利で利上げされ、金利は(Y)9.25%と(Z)6.00%に“ウォール·ストリート·ジャーナル”の最優遇金利に等しい。2022年6月30日現在、融資協定によると、未返済額は2000万ドル。我々の2021年ローン協定の市場金利は100ベーシスポイント逆に変化し、適用の最低下限を超え、我々の利息支出への影響は約40万ドルである。
インフレや変化する価格が本報告で述べたどの時期の経営業績にも大きな影響を与えるとは思いません。
項目4.制御プログラムがあります
財務報告書の開示統制と手続きと内部統制
制御とプログラム
2022年6月30日現在、我々は、最高経営責任者及び最高財務官を含む経営陣の監督·参加の下で、我々の開示制御及び手続(1934年の証券取引法改正後の第13 a−15(E)及び15 d−15(E)条に規定されている)の設計及び操作の有効性を評価した。この評価によると、本報告で述べた期間が終了するまで、我々の開示制御および手順は、効率的に確保されていると結論した
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我々の開示制御およびプログラムを設計·評価する際には、任意の制御およびプログラムは、設計および動作がどんなに良好であっても、予想される制御目標を達成するために合理的な保証を提供することしかできず、我々の管理層は、可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際にその判断を適用しなければならないことを認識している。
財務報告の内部統制の変化
2022年6月30日までの四半期内に、財務報告の内部統制には何の変化もなく、これらの変化は、私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、合理的になったりする可能性がある。
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第2部：その他R情報
項目1.法律規定訴訟手続き
通常の業務過程で、私たちは時々知的財産権、商業手配、その他の事項に関連する訴訟、クレーム、調査、法律手続き、訴訟脅威に関連する。これらの訴訟やクレームの結果は肯定的には予測できないが、2022年6月30日現在、重大な法律や仲裁手続きには関与していない。未解決の政府訴訟はなく、私たちが知っている限り、誰も私たちに不利になるつもりもない。
第1 A項。国際ロータリーSK因子
私たちの普通株に投資する株は高いリスクと関連がある。私たちの普通株への投資を決定する前に、以下のリスクに関する情報と、当社の財務諸表とこれに関連する付記を含む、本四半期報告書10-Q表の他の場所に出現する他の情報をよく考慮しなければなりません。以下のいずれのリスクの発生も、私たちの業務、財務状況、経営結果、および将来の成長見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があり、または、私たちの実際の結果は、本報告および私たちが時々行う可能性のある前向きな陳述に含まれる結果とは大きく異なる可能性がある。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落するかもしれない；あなたは投資の全部または一部を失うかもしれない。私たちはあなたに次のように議論されたどんな事件も起こらないという保証がありません。
選定リスクの概要
私たちの業務は多くのリスクと不確実性の影響を受けており、私たちの証券への投資を決定する前に、これらのリスクと不確定要素を認識しなければなりません。他にもこれらのリスクと不確実性には
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私たちのビジネスや産業に関するリスクは
公衆衛生の脅威は私たちの臨床試験、運営、そして財務結果に悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは、新たに発見されたウイルス株を含む、進行中の新冠肺炎の大流行を含む、流行病、流行病、その他の爆発に関連する様々なリスクに直面しており、これは私たちが行っているあるいは計画中の業務運営に悪影響を及ぼす可能性がある。特に，行われている新冠肺炎の大流行は隔離，旅行制限，その他の商業·経済中断を招いている。私たちは現在、将来のいかなる業務閉鎖や中断の範囲や深刻さを予測することはできませんが、私たちまたは私たちと接触している任意の第三者が、私たちと業務を展開しているパートナーや他の第三者と閉鎖や他の業務中断に遭遇した場合、現在計画されている方法やスケジュールに従って業務を展開する能力は実質的で不利な影響を受ける可能性があります。
現在行われている新冠肺炎の大流行は、私たちの製品製造と供給の関連遅延を含むサプライチェーンと運営を混乱させ続ける可能性があり、これは、臨床研究の進行を含む、あるいは規制機関が私たちの候補や製品の能力を承認または監督することを含み、新冠肺炎に対応するための医学界の関心と精力をさらに分散させ、私たちの運営市場を混乱させ、私たちの運営に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。新型肺炎はまた、私たちの従業員とサプライヤーの従業員と運営に影響を与える可能性があり、それによって供給遅延や中断を招く可能性がある。新冠肺炎の流行が消えた後であっても、私たちはすでに発生或いは未来に発生する可能性のあるいかなる衰退、及びより広範な経済回復時間の不確定性を含む、新冠肺炎の全世界経済の影響を受け続ける可能性があり、それを疫病発生前のレベルに回復させる。
私たちは現在いくつかの候補製品を開発している。もし私たちが候補製品の臨床開発を成功させ、監督部門の許可を得て商業化できなければ、私たちの業務の将来性は深刻な損害を受けるだろう。
私たちの財務的成功は私たちの候補製品を効果的かつ利益的に商業化する能力に大きく依存するだろう。私たちの候補製品を商業化するために、各製品が十分に安全で効果的であることを決定するために、規制部門の承認を得ることが求められる。私たちの候補製品の臨床と商業成功は以下の要素を含む多くの要素に依存する
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もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得られなければ、私たちは製品販売を生むことができなくなり、これは私たちの業務と私たちの見通しに実質的な悪影響を与えるだろう。
Revumenibはすでに限られた臨床試験を受けており、著者らはこの薬物耐性が良好であることを証明できず、患者に十分な臨床利益を提供しているかもしれない.
研究により、ある急性白血病、例えば混合血統白血病或いはMLLr、白血病と核リン蛋白1、或いはNPM 1、変異型急性骨髄性白血病、或いはAMLは、転写に参与する核蛋白MeninとMLL 1蛋白のN末端(ヒストンメチルトランスフェラーゼ)の相互作用によって駆動される。NPM 1変異体AMLでは脳膜との相互作用は野生型MLL 1蛋白を介して発生するが，MLLr急性白血病ではこの相互作用はMLL 1の変異形式で発生し，MLLrは融合蛋白である。MLLrは混合スペクトル系白血病蛋白−1あるいはMLL 1のN末端と一連のシグナル分子と核転写因子との間にまれな自発融合の結果である。この融合は異常な転写プログラムを生成し、白血病の転化を駆動する。臨床前動物モデルにおいて、脳膜素-MLLr相互作用の小分子阻害剤、例えばRevumenibは、MLLr或いはMLL 1と結合し、脳膜素とMLLr或いはMLL 1との相互作用を遮断し、MLL融合或いはNPM 1変異を含む複数の白血病異種移植モデルにおいて深刻かつ持続的な単剤治療効果を示した。著者らはMLLrとNPM 1突然変異の急性白血病患者に対して1/2期臨床試験を行い、観察された臨床治療効果がさらなる開発を支持するかどうかを決定するRevumenib戦略を開発した。試験の第1段階はRevumenibの安全性、耐性、および薬物動態を評価し、推奨される第2段階用量の確立を求めている。オープンタグです, 私たちはすでに発表され、将来的に少数の患者を反映した結果を時々発表する可能性があり、これらの患者は後の試験または後続の試験において安全性または有効性の結果を正確に予測できないかもしれない。第2段階は、r/rMLLr急性リンパ球性白血病を有する小児および成人患者を募集する3つの拡大キューにおけるRevumenibの効果を評価することである
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ALL、r/r MLLr急性骨髄性白血病またはAMLおよびr/r NPM 1変異型AML。これらの適応の継続を保証するのに十分な治療効果が確立されていると信じているが，Revumenibが患者において良好なリスク効果を有していることは十分に証明されていない。
Axatilimabはすでに限られた臨床テストを行い、著者らはこの薬物耐性が良好であることを証明できないかもしれず、そして患者に臨床利益を提供した。
臨床前研究により、CSF-1/CSF-1 Rシグナル経路はドナー由来のマクロファージ増幅と浸透の重要な制御経路である可能性があり、cGVHDとその他の繊維化或いは炎症性疾患の発病過程を媒介した。非臨床研究と患者サンプルの分析により、cGVHD炎症性疾患の過程は宿主とドナー免疫細胞(B細胞を含む)と制御性T細胞の間の複雑な相互作用の結果であり、標的組織中のM 2分化マクロファージはよく見られる遠位繊維化メディエーターを代表するようである。したがって，axatilimabのようなCSF−1 Rシグナル阻害剤は，cGVHDの治療において意義のある単一治療薬の役割を果たす可能性があると仮定する。われわれの方法は，活動期cGVHD患者においてaxatilimabを用いて1/2期臨床試験を行い，これらの被験者は少なくとも2つの以前の治療に失敗した。著者らとFDAの第一段階会議が終了した後、著者らはすでにcGVHDを治療するaxatilimabの監督経路について合意し、そして肝心な第二段階の臨床試験agave-201を開始し、異なる用量とスケジュールのaxatilimabによるcGVHD患者治療の安全性と有効性を評価する。われわれはこの適応の進行を保証するのに十分な治療効果が確立されていると信じているが，Aaxatilimabが患者において良好なリスク効果を有していることは十分に証明されていない。
著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の一時的な頂線と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
時々、私たちは臨床試験の一時的なトップラインや初歩的なデータを公表するかもしれない。例えば，2021年4月と12月にRevumenib 1/2期臨床試験の中期データを発表した。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。初期または最も重要なデータも監査と確認手続きを受けなければならず、これは最終データが以前に公表された予備データと大きく異なる可能性がある。予備的または最も重要なデータは、例えば、臨床試験に登録された患者のごく一部に関するデータを含むことができ、このような予備データは、臨床試験に登録された他の患者が同様の結果を得るか、またはこれらの患者からの予備結果が維持されることを示す、信じられる、または保証するべきではない。したがって、最終データを得る前に、中期と予備データを慎重に見なければならない。初期または中期データと最終データとの違いは、私たちの業務の将来性を深刻に損なう可能性があり、私たちの普通株の取引価格を大幅に変動させる可能性があります。
私たちは、私たちの任意の候補製品の開発と商業化を完了または最終的に完了できない間に追加コストが発生したり、遅延が生じる可能性があります。
規制部門の許可を得て私たちの任意の候補製品を販売する前に、私たちまたは私たちの協力者は、候補製品の人体上の安全性と有効性を証明するために、広範な試験を行わなければならない。臨床試験は費用が高く，設計と実施が困難であり，完成には数年かかる可能性があり，結果自体は不確定である。1つまたは複数の実験の失敗は、テストの任意の段階で発生する可能性がある。臨床前研究と早期臨床試験の結果は後の試験の成功を正確に予測できない可能性があり、試験の中期結果も必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。例えば，2020年5月，ECOG−ACRINは，第3段階臨床試験ではE 2112試験が主要な終点に達していないこと，すなわちホルモン単独治療と比較してE 2112試験の全体生存率が有意な統計学的意義があることを発表し，Eninostat計画を廃止し，われわれの管路を進める残りの部分に資源を集中させることにした。製薬と生物技術業界のいくつかの会社は高級試験で重大な挫折を経験し、早期試験で人を奮い立たせる結果を得たが、治療効果の不足或いは安全状況のため受け入れられない。
我々はIncellとの連携に依存してAaxatilimabをさらに開発して商業化する.もし我々やIncellの表現が期待に達しなければ，我々が協力して将来の収入を創出する潜在力は大幅に低下する可能性があり，Aaxatilimabの開発および/または商業化は終了または大幅に延期される可能性があり，我々の業務は悪影響を受ける可能性がある.
我々はIncellプロトコルに関する多くのリスクに直面しており，Aaxatilimabの開発と商業化に協力している.
例えば、双方がどのような規制開発や販売マイルストーンを実現するかは保証されず、協力協定に基づいて未来のマイルストーンや印税支払いを受ける保証もない。Incellの活動はIncellの努力や資源割当てなどの影響を受ける可能性があり，これは制御できない.もしIncellが私たちの期待した方法でその責任を表現したり、適時に履行しなかったり、あるいは全くなかった場合、axatilimabに関連する臨床開発、製造、監督管理の承認と商業化努力は延期または終了される可能性がある。また，Incellとの許可は他の要因により失敗する可能性があるが，以下の要因に限定されない
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私たちは私たちが予想していたスケジュール上で、あるいは私たちとの協力から予想される潜在的な戦略的利益と機会を達成できないということを確実にすることができない。
もし著者ら或いは著者らの協力者が患者を募集して臨床試験に参加できなければ、これらの臨床試験は適時に完成できず、甚だしきに至っては完成できないかもしれない。
臨床試験の適時な完成は患者の登録状況に大きく依存する。患者登録に影響を与える要素はたくさんあります
これらの要因により、著者らあるいは著者らの協力者の臨床試験は適時に完成できないか、あるいは根本的に完成できない可能性がある。
私たちは私たちの候補製品の開発と商業化の重要な権利と統制権を現在または未来のパートナーに譲ることを要求されるかもしれない。
私たちの協力は、私たちが未来に達成したどんな戦略的協力も、私たちを多くのリスクに直面させる可能性があります
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私たちは絶対に達成されないかもしれないし失敗する可能性のある戦略的協力を探索するかもしれない。
私たちは、より多くの候補製品や資源を獲得するために、様々な可能な戦略的協力を定期的に探索している。現在、私たちはこのような戦略的協力がどのような形を取る可能性があるのか予測できない。適切な戦略的パートナーを探す上で、私たちは激しい競争に直面する可能性があり、戦略協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる可能性がある。私たちはその後、私たちがこれ以上追求したくない戦略的協力に入るかもしれないし、私たちは受け入れ可能な条件で戦略的協力を交渉できないかもしれない、あるいは全くできないかもしれない。私たちは、これらの協力の確立に関連する多くのリスクと不確実性のため、いつ(もしあれば)私たちが追加的な戦略的協力に参加するか予測できない。
FDAと外国の監督管理機関の監督管理審査過程は冗長で、時間がかかり、しかも本質的に予測不可能である。私たちは私たちの候補製品のために規制部門の承認を得ることができず、これは私たちの業務を損なうだろう。
FDAと類似の外国の監督管理機関は薬品の発売を許可する前に、薬品の製造、テスト、流通、広告とマーケティングに対して広範かつ厳格な監督管理と評価を行った。この承認手続きは、通常、少なくとも臨床前研究および臨床試験において任意の候補製品をテストして、その安全性および有効性を決定し、FDAおよび同様の外国監督機関によって、そのような任意の候補製品およびその製造、試験および開発を確認する任意の参加者が、そのような製造、試験および開発中に現在の良好な製造仕様またはGMP、現在の良好な実験室仕様またはGLP、および現在の良好な臨床実践またはGCP、法規、標準およびガイドラインを遵守することを要求する。FDAと外国の監督管理機関の許可を得るのに要する時間は予測できないが、通常は臨床前研究と臨床試験開始後数年後に必要であり、そして多くの要素に依存し、監督機関のかなり大きな適宜決定権を含む。また、承認政策、法規、あるいは承認を得るために必要な臨床データのタイプと数量は候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性がある。私たちのどの候補製品も規制部門の承認を得ておらず、私たちの既存の製品候補品や将来のどの候補製品も規制部門の承認を得られないかもしれない。
持続的な新冠肺炎の流行により、政府従業員の欠勤、規制承認に関連した計画実物検査ができないこと、あるいは規制機関の努力と注意が他の療法や新冠肺炎に関連する他の活動の承認に移ったことが原因である可能性があり、これは予想される承認決定を延期するか、あるいは計画の規制提出書類の提出や新製品の承認を得る能力を延期または制限する可能性がある。さらに、我々の候補製品は、他の理由でFDAまたは外国規制機関の規制承認を得ることができない可能性があるが、これらに限定されない
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FDAまたは外国規制機関は、承認を支援するための追加の臨床前または臨床データを含むより多くの情報を必要とする可能性があり、これは、承認および私たちの商業化計画を延期または阻止するか、または私たちの開発計画を放棄することにつながる可能性があります。私たちが承認を得ても、規制機関は、私たちが要求しているよりも限られた患者集団のための1つ以上の候補製品を承認することができ、高価な上場後の試験の表現によって承認される可能性があり、リスク評価および緩和戦略(REMS)を強制的に実施することができるかもしれないし、または外国の規制機関は、同様の戦略の確立または修正を要求する可能性があり、例えば、私たちの1つまたは複数の候補製品の流通を制限し、私たちに煩雑な実施要求を加えることができるか、または可能な承認ラベルは、私たちの1つまたは複数の候補製品の商業化に必要または必要なラベル声明を含まないかもしれない。このすべてのことは私たちが候補製品を成功的に商業化する能力を制限することができる。
私たちの候補製品は医者、患者、医療支払者、医学界の他の人の中で十分な市場受容度を得ることができず、商業的に成功できないかもしれません.
私たちの候補製品が監督部門の許可を得ても、それらは医者、患者、医療支払者、医学界の他の人の中で十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。私たちのビジネス成功はまた、第三者支払人(政府支払人を含む)の保証範囲と十分な補償に依存しており、これは入手が困難か時間がかかる可能性があり、範囲が限られている可能性があり、私たちの候補製品をマーケティングする可能性があるすべての司法管轄区で獲得されないかもしれません。市場の受け入れ度は複数の要素に依存するだろう
もし私たちの候補製品が承認されたが、医師、病院、医療支払者、および患者の十分な受容度に達していなければ、利益を達成したり、維持したりするのに十分な収入を生み出すことができないかもしれない。
私たちは第三者サプライヤーが私たちの候補製品のために私たちの臨床薬物の供給を製造と流通することに依存して、私たちは第三者に頼って私たちの候補製品を商業的に製造と流通するつもりで、私たちは第三者が未来の候補製品の臨床前、臨床と商業供給に依存すると予想しています。
私たちは今のところありませんし、臨床前、臨床または商業数量の医薬物質または医薬製品を製造または流通するインフラまたは能力を得るつもりもなく、私たちの既存の候補製品を含む。予測可能な未来には引き続き第三者メーカーに依存することが予想されるが、これらのメーカーが品質管理、品質保証、合格者を含む十分な製造能力と能力を維持する能力を直接制御することはできない。また、新冠肺炎などの公衆衛生流行病は、私たちの既存または未来のメーカーが私たちに対する義務を履行する能力に影響を与える可能性がある。
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私たちは私たちの第三者メーカーに依存してcGMPを遵守し、活性薬物物質と完成薬を生産する。私たちの第三者メーカーが商業販売のための薬品や薬品を生産するための施設は、FDAまたは他の関連外国規制機関の承認を得なければならず、検査は、適用される規制機関に私たちの秘密協定または関連外国規制文書を提出した後に行われます。私たちの第三者製造業者が、私たちの規格および/またはFDAまたは外国規制機関の厳格な規制要件に適合する材料を成功裏に製造できなければ、彼らはその製造施設の規制承認を確保および/または維持することができないだろう。さらに、これらの第三者製造業者は、他の会社と協力して、これらの会社に材料または製品を供給および/または製造し、これは、我々の第三者メーカーがこのような材料および製品を生産する規制リスクにも直面させる。そのため、これらの材料や製品を生産する監督管理要求を達成できず、第三者メーカー工場に対する監督管理許可に影響を与える可能性もある。FDAや外国規制機関が私たちの候補製品を生産するためにこれらの施設を承認しない場合、または将来承認を撤回する場合、代替製造施設を探す必要があるかもしれません。これは、私たちが規制機関の承認を得たり、私たちの候補製品を販売したりする能力を阻害したり延期したりすることになります。
私たちの製品候補が規制部門の承認を得ても、彼らは将来の発展と規制面の困難に直面する可能性がある。
私たちの候補製品が監督管理機関の許可を得ても、それらは製造、品質管理、更なる開発、ラベル、包装、貯蔵、流通、安全監視、輸出入、広告、販売促進、記録保存と報告安全及びその他の発売後の情報に関するFDAと外国の監督管理機関の持続的な要求を受けるだろう。FDAと外国規制機関は、承認後もどの製品の安全状況も密接に監視し続ける。FDAまたは外国規制機関が候補製品を承認した後に新しいセキュリティ情報を認識した場合、彼らは、ラベルの変更またはREMSまたは同様の戦略の確立、その指示された用途またはマーケティングに重大な制限を加えるか、またはコストの高い可能性の高い承認後の研究または上場後の監督に持続的な要求を加えることができるかもしれない。
また、医薬品メーカーとその施設はFDAと他の規制機関の持続的な審査と定期検査を受けて、cGMP法規と標準に適合することを確保しなければならない。もし私たちまたは規制機関が、ある製品に以前に未知の問題、例えば意外な深刻性や頻度の不良事件、または製品の生産施設に問題があることを発見した場合、監督管理機関は、製品を市場からリコールまたは生産を一時停止することを含む、製品、製造施設、または私たちに制限を加えるかもしれない。もし私たちまたは私たちの第三者製造業者が適用される規制要求を遵守できなければ、規制機関はできる
上記のいずれかのイベントまたは処罰の発生は、候補製品を商業化し、販売から収入を得る能力を抑制する可能性がある。
米国で承認された候補製品の広告および普及は、FDA処方薬普及事務室、司法省、衛生·公衆サービス部監察長室、州総検察長、国会議員、他の政府機関、および公衆の厳しい審査を受ける。医師は、FDAおよび他の規制機関が独立した医療判断で選択した薬物治療を規範化していないため、非ラベル用途の製品を発行する可能性があるが、彼らは、マーケティング許可を得ていない製品のラベル外用途に関する会社またはその販売者からの販売促進情報を制限している。会社はFDAが承認した製品ラベルと一致する真で誤解されない情報しか共有できない。不正行為は、未承認(またはラベル外)のための我々の製品の使用を宣伝することを含み、政府の強制執行状、調査および調査、および民事および刑事制裁を受ける可能性がある。また、外国規制機関は、それぞれの管轄区域で承認された任意の候補製品の広告や販売促進活動を厳格に審査する。
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米国では、連邦および州法規によると、許可されていない販売促進に従事する製品がラベル外用途のために使用されることも可能であり、これは、行政、民事および刑事罰、損害賠償、罰金、返還、個人監禁、Medicare、Medicaidおよび他の連邦医療保健計画の参加から除外され、私たちの業務を削減または再構築し、会社の販売促進または流通を実質的に制限する方法の合意をもたらす可能性がある。これらの虚偽請求法規は、任意の個人が連邦政府を代表して個人または実体(製薬または生物製薬会社を含む)に対して訴訟を提起することを可能にする連邦民事虚偽請求法案を含むが、虚偽または詐欺的クレームが提出されたことを知りながら、連邦医療保険または医療補助などの連邦計画支払いまたは承認のために、そのような虚偽または詐欺的クレームの提出を引き起こすことを告発する。これらの虚偽請求法案は、製薬または生物製薬会社に対する訴訟の数と広さが大幅に増加し、ラベル外薬物の使用を促進し、罰金10億ドルを超えることを含むいくつかの販売方法に関する重大な民事と刑事和解を招いた。訴訟のこのような増加は、製薬会社が虚偽クレーム訴訟を弁護し、和解罰金の支払いや原状回復、重い報告とコンプライアンス義務の遵守に同意し、連邦医療保険、医療補助、その他の連邦と州医療保健計画から除外されるリスクを増加させた。もし私たちまたは私たちが採用する可能性のあるいかなるパートナーも私たちが承認した製品を合法的に普及させることができなければ、私たちはこのような訴訟を受けるかもしれません。これは私たちの業務、財務状況、そして運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちの候補製品は不良副作用或いは他の特性を招く可能性があり、その規制承認を延期或いは阻止し、その承認の商業用途範囲を制限し、あるいは任意の上場承認後に重大な負の結果を招く可能性がある。
私たちの候補製品による副作用は、試験の中断、遅延、または停止を招き、より厳しいラベルをもたらす可能性があり、またはFDAまたは他の外国規制機関の規制承認を延期または拒否する可能性がある。臨床試験の結果は、副作用または他の予期しない特徴の高さおよび受け入れられない重症度および流行率を示す可能性がある。この場合、試験は一時停止または終了される可能性があり、またはFDAまたは外国規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応の候補製品を承認することを拒否する可能性がある。薬物に関連する副作用は、患者募集または被験者が試験を完了する能力に影響を与えるか、または潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性がある。このような状況のいずれも私たちの業務、財政状況、そして見通しを損なう可能性がある。
また、もし私たちの候補製品が発売許可を得て、私たちあるいは他の人が後に不良副作用を発見したら、いくつかの潜在的な重大な負の結果を招く可能性があります
これらの事件のいずれも、ターゲットを絞った適応のための市場の候補製品の受け入れの程度を達成または維持することを阻止または維持することができ、または承認された場合、その商業見通しに実質的な損害を与える可能性があり、私たちの業務、運営結果、および将来性を損なう可能性がある。
もし私たちが国際司法管轄区域で規制の承認を得られなければ、私たちはアメリカ以外のところで私たちの候補製品を販売することができないだろう。
他の管轄区域で私たちの候補製品をマーケティングして販売するためには、これらの管轄区域で単独のマーケティング許可を得て、その多くと異なる規制要求を守らなければならない。私たちは外国の規制部門の承認をタイムリーに受けないかもしれないし、根本的にそうではないかもしれない。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得る時間とは大きく異なる可能性がある。米国以外の規制承認手続きには、通常、FDA承認の取得に関するすべてのリスクが含まれる。また、米国以外の多くの国では、規制機関が製品の同国での販売を承認する前に、製品精算承認を先に得なければならない。外国の規制機関の承認を得て外国の規制機関の要求を遵守することは
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遅延、困難、およびコストは、特定の国/地域での私たちの候補製品の発売を遅延または阻止する可能性があります。また、一国で行われた臨床試験は他の国の規制機関に受け入れられない可能性があり、一国の規制承認は他のどの国でも承認されることは確保できず、一国で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の国の規制承認過程に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは外国の規制機関から候補製品の承認を得ることができず、このような候補製品のビジネス見通しにマイナス影響を与える可能性があり、私たちの業務の見通しが低下する可能性があります。しかも、もし私たちの候補製品が規制部門の承認を受けたら、後で撤回されるかもしれない。もし私たちが国際司法管轄区域の規制要求を遵守し、適用されたマーケティング承認を得ることができなければ、私たちの目標市場は減少し、私たちの候補製品のためにすべての市場潜在力を達成する能力は損なわれ、私たちの業務は悪影響を受ける可能性がある。
私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社からの激しい競争に直面しています。もし私たちが効果的に競争できなければ、私たちの経営業績は影響を受けます。
我々のどの候補製品が規制部門の承認を得ても，これらの候補品は関連する適応において他の療法からの競争に直面するであろう。例えば、慢性移植片対宿主病は従来、ラベル外治療によって管理されてきた。しかし、FDAはこの5年間で3つの薬を承認しましたイプルーチニブ(Ibrutinib)英ブルルーヴィカ®)、ベロシジル(レズロック®)とRuxolitinib(ヤカフィ®)であって、1つ以上のシステム治療失敗後のcGVHD患者のための。CGVHDと診断された患者では，これら3つの薬剤はいずれもAxatilimabと競合する可能性がある。
RevumenibはMLLr ALL，MLLr AML，NPM 1変異AMLを有する再発/難治性成人や小児患者の治療に開発されている。現在，これらの定義された群に対して承認された薬剤はなく，患者は一般AMLやすべての群のために開発された標準看護治療案を用いて管理されている。他の薬剤は類似群の早期開発段階にあるが，revumenibはMLLr ALL，MLLr AMLおよび/またはNPM 1変異AML患者の最初の明確な治療法となる可能性がある。
私たちの多くの既存または潜在的な競争相手は、私たちよりも多くの財力、技術、人的資源を持っており、候補製品の発見と開発、FDAと他の監督管理機関の製品の承認およびこれらの製品の商業化の面で著しく多くの経験を持っている。私たちの競争相手は私たちよりもFDAの薬物承認を得ることに成功し、幅広い市場で受け入れられるかもしれない。私たちの競争相手の薬物は、私たちが商業化する可能性のある任意の薬物よりも効果的または効率的にマーケティングおよび販売することができ、私たちの候補製品を時代遅れにしたり、競争力を欠いたりする可能性があり、その後、任意の候補製品の開発と商業化の費用を回収することができる。私たちの競争相手はまた私たちよりも早くFDAや他の規制機関からその製品の承認を受けるかもしれない。新薬の市場進出と先進技術の出現に伴い、私たちは激しい競争と日々の競争に直面すると予想している。
私たちが競争に成功するかどうかは他の要素を除いて
私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、競争相手の製品の供給、商業処方の配置、価格は私たちの需要と私たちが受け取ることができる価格を制限するかもしれません。もし価格競争や医者が既存の治療方法に変更したくない場合、あるいは医者が他の新薬や生物製品に変更したり、限られた状況で使用するために私たちの薬物を保留することを選択した場合、私たちの商業計画を実施することができないかもしれない。
Eddingpharm Investment Company LimitedまたはEddingpharmおよび任意の他の現在または将来の可能性のある人の行動は、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々は現在、アイディンパム社が中国と一部のアジア諸国で開発と商業化を行うことを独占的に許可している。2021年12月、Eddingpharmは、その多中心、無作為、二重盲検、プラセボ対照の第3段階登録試験の結果、エンチノステガエシメタンがプラセボガシメタンと比較して、HR陽性、HER 2陰性の末期乳癌患者の無進行生存率、総応答率、および疾患コントロール率を改善したことを発表した
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これまでの内分泌治療後に進展した患者。それにもかかわらず、Eddingpharmが将来実施する任意の臨床試験は、それが行われている第3段階登録試験で公表される全体生存データと、他の既存または将来の再許可者がそれぞれの管轄内で行う試験とを含み、負の結果が生じる可能性がある。
我々は，我々のaxatilimab許可プロトコル条項を遵守するためにUCB Biophma SprlまたはUCBに依存する.
私たちのビジネス成功はまた、Aaxatilimabを開発、製造、マーケティング、販売する能力にかかっています。UCBとの許可プロトコルにより，我々はAaxatilimabのグローバルで再許可可能な独占的許可を持ち，AaxatilimabはINDのための抗CSF−1 Rモノクロナル抗体である。UCBライセンスプロトコルに従って我々に許可されるいくつかの権利は、第三者からUCBによって取得される内部ライセンスである。我々は、UCBが適用される第三者許可プロトコルの完全な効力を維持することに依存しており、その中には、我々の制御範囲内にない活動および義務の履行が含まれている可能性がある。これらのサード·パーティ許可プロトコルのいずれかが終了した場合、axatilimabを開発、製造、商業化、または販売するいくつかの権利も終了する可能性がある。これらのイベントの発生は、Aaxatilimabの開発および商業化に悪影響を与え、我々の業務に実質的な損害を与える可能性がある。
私たちの従業員、コンサルタント、協力者はインサイダー取引と規制基準と要求を守らないことを含む、不当な行為またはその他の不当な活動に従事する可能性がある。
私たちは従業員、コンサルタント、流通業者、および協力者が詐欺や不法活動に従事する可能性のあるリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、意図的、無謀または不注意な行為、またはFDAおよび非米国規制機関法規に違反する不正な活動を開示することを含む可能性があり、そのような規制機関に真、完全かつ正確な情報を報告することを要求する法律、米国および海外の製造基準、医療詐欺および法律法規の乱用、または財務情報またはデータを真に、完全かつ正確に報告することを要求する法律を含むことができる。特に、医療保健業界の販売、マーケティングと商業手配は、薬品販売を含め、詐欺、不当行為、リベート、自己取引とその他の濫用行為を防止するための広範な法律法規の制約を受けている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。私たちはいつも私たちの従業員や他の第三者の不適切な行為を識別し、阻止することができるわけではなく、私たちがこのような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または管理できないリスクや損失を効果的にコントロールできないかもしれないし、政府の調査やこれらの法律や法規を遵守できないことによる他の行動や訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もし私たちにこのような行動を提起し、私たちが私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、個人監禁、連邦医療保険への加入から除外される可能性がある巨額の罰金または他の制裁の適用をもたらす可能性がある, これらの法律を遵守しない疑惑、契約損害、名声損害、利益減少、および将来の収益減少、および業務削減を解決するために、当社の誠実な合意または他の合意の制約を受けている場合、追加の報告義務および監視を負う必要があり、これらはいずれも、私たちの業務運営能力および私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちがこのような行動や調査を正当化することに成功したかどうかにかかわらず、法的費用を含む巨額のコストが発生し、管理層のこのようなクレームや調査が自分を弁護することへの注意を移す可能性がある。
私たちは成功するために、より多くの高技能従業員たちを引きつけて維持しなければならない。
成功するために、私たちは合格した臨床、科学、技術、商業と管理者を募集、維持、管理と激励しなければならないが、私たちは経験豊富な人員に対する激しい競争に直面している。適格な人材、特に経営陣を誘致·維持することに成功しなければ、業務計画を実行する能力に悪影響を与え、経営実績を損なう可能性がある。特に、適切な後継者を速やかに募集できなければ、執行幹事を1人以上失うことは私たちに不利になる可能性がある。製薬と生物製薬業界の合格人材に対する競争は非常に激しいため、私たちは引き続き業務発展に必要な合格者を誘致し、維持することができない、あるいは適切な後継者を募集することができないかもしれない。
私たちと合格人材を競争している多くの他の製薬会社は、より多くの財務と他の資源、異なるリスク状況、そして私たちよりも長い業界の歴史を持っている。それらはまた職業発展にもっと多様な機会とより良い機会を提供するかもしれない。このような特徴の中のいくつかは私たちが提供したより高い素質の応募者を引き付けるかもしれない。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、候補製品の速度と成功率と私たちの業務は制限されることを発見し、開発する。
私たちの候補製品を商業化しても、それらや私たちが開発した他の候補製品は、不利な価格設定法規や第三者保険や精算慣行の制約を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちが既存の候補製品または私たちが開発した任意の他の候補製品を商業化することに成功できるかどうかは、政府医療計画、個人健康保険会社、薬局福祉マネージャー、管理医療計画および他の組織を含む第三者支払人がこれらの製品および関連治療に提供する保険範囲と十分な補償にある程度依存する。第三者支払人は彼らがどの薬を保証して精算を確立するかを確認します
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レベルです。第三者支払者は，特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしている。ますます多くの第三者支払人は製薬会社に予定のリベートと価格割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。
私たちが商業化したどの製品も保険と精算を受けることができることを確実にすることはできません。もし精算できるなら、清算レベルはいくらですか。保証範囲と精算制限は、私たちが開発した任意の候補製品の需要や価格、および私たちがそれを商業化する能力に影響を与える可能性があります。
新たに承認された薬物については，十分な保険や補償を得る上で大きな遅延が生じる可能性があり，保険範囲はFDAや外国規制機関が承認した薬物よりも適応が限られている可能性がある。さらに、保険および精算を受ける資格があることは、すべての場合に1つの薬物の費用を支払うことを意味するわけではなく、研究、開発、製造、マーケティング、販売、流通費用を含む私たちのコストを支払うことを意味するわけではない。適用すれば、新薬の一時精算レベルも私たちのコストを支払うのに十分ではないかもしれません。一時的なものかもしれません。販売率は薬物の使用や臨床環境によって異なる可能性があり，すでに低コスト薬物のために設定された精算レベルに基づいている可能性があり，他のサービスの既存支払いにも組み込まれている可能性がある。医薬品の正味価格は、政府医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来、米国価格よりも低い価格で販売される可能性のある国から医薬品を輸入することを制限する法律の緩和によって低下する可能性がある。
個人支払者は通常、連邦医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)の保険と精算に関する決定に大きく従っている。しかし、支払人が1つの薬品に保険を提供することを決定することは、他の支払者がその薬品に保険を提供することを保証することはできない。したがって、保証範囲の決定プロセスは、通常、時間がかかり、高価なプロセスであり、保証範囲および十分な補償が一致するか、または最初に得られることを保証することなく、各支払人にそれぞれ私たちの製品を使用する科学的および臨床的支援を提供する必要がある。私たちは政府援助や個人支払人から開発された承認された製品のために保険と十分な販売率を迅速に得ることができません。これは私たちの経営業績、製品の商業化に必要な資金を調達する能力、そして私たちの全体的な財務状況に悪影響を及ぼすかもしれません。
新薬の発売承認、カバー範囲と精算を管理する規定は国によって異なる。現在と未来の立法は承認要求を大幅に変更する可能性があり、これは追加のコストに関連し、承認の遅延を招く可能性がある。一部の国は薬品の販売価格が承認されてから発売されることを要求している。多くの国で、定価審査期間はマーケティングまたは製品許可を承認した後から始まる。一部の外国市場では、処方薬の定価は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。したがって、私たちの候補製品のために特定の国/地域でのマーケティング承認を得ることができるかもしれませんが、価格法規の制約を受けて、これらの法規は私たちの製品の商業発表を延期し、長い間延期するかもしれません。これは、特定の国/地域で製品を販売することによって生じる収入に悪影響を及ぼす可能性があります。不利な価格設定制限は、私たちの候補製品が市場の承認を得ても、私たちが投資を回収する能力を阻害するかもしれない。
私たちの候補製品(米国や他の国/地域での販売が承認された場合)が医学的に合理的であることは保証されず、特定の適応が必要であり、第三者支払者が費用対効果があると考えている保証はなく、保険の提供と十分な精算レベルを保証することもできず、第三者支払者の精算政策が私たちが販売する候補製品の収益性に悪影響を与えない保証はない。
現在と未来の立法は、候補製品を商業化する難しさとコストを増加させ、私たちが得る可能性のある価格に影響を与えるかもしれない。
米国や多くの外国司法管区は、医療システムに影響を与える立法や規制の変化を公布または提案しており、これらの変化は、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規制し、マーケティング承認された候補製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。例えば、その後、総裁·オバマ氏が“平価医療法案”に署名し、法律にした。その他のコスト制御措置では，“平価医療法案”(Affordable Care Act)は，任意の生産あるいは輸入ブランドの処方薬や生物製剤の実体に対して差し引くことのできない年間費用，連邦医療保険D部分カバーギャップ割引計画，および医療補助薬品返却計画に基づいてメーカーが支払わなければならないリベートを増加させる式を設けている。“平価医療法案”のいくつかの面で行政、司法、国会の挑戦を受けている。国会ではまだ全面的な廃止立法は成立していないが、いくつかの“平価医療法案”の次の税収実施に影響を与える法案が署名されて法律となっている。2017年の減税·雇用法案には、2019年1月1日から施行される税収ベースの分担責任支払いを廃止する条項が含まれており、1年の全部または一部で合格医療保険を維持できなかった個人については、一般に“個人強制医療保険”と呼ばれている。米国最高裁は2021年6月17日、“個人強制令”が国会で廃止されたため、“平価医療法案”全体が違憲と弁明する手続き理由に基づく挑戦を却下した。したがって、“平価医療法案”は現在の形で引き続き有効になるだろう。また、米国最高裁判所が裁決を下す前に、2021年1月28日, バイデン総裁は、平価医療法案市場で医療保険を獲得することを目的とした特殊な加入期間を開始する行政命令を発表した。この行政命令はまた、特定の政府機関に、医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査および免除計画を含む、医療保健の取得を制限する既存の政策および規則を検討し、再検討することを指示する
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労働要求や，医療補助や“平価医療法案”による医療保険の不必要な障害を得る政策を含む。“平価医療法案”は将来的に司法や国会の挑戦を受ける可能性がある。このような挑戦やバイデン政府の医療改革措置が“平価医療法案”や我々の業務にどのように影響するかは不明である。
“平価医療法”が公布されて以来，他の立法改正も提案され，採択された。例えば、2011年8月、当時のオバマ総裁は赤字削減合同特別委員会を作成し、国会に支出削減提案を提案する“2011年予算制御法案”に署名した。赤字削減合同特別委員会は、2012−2021年度の少なくとも1.2兆ドルの赤字削減目標について合意せず、いくつかの政府プロジェクトの自動削減を触発した。これには2013年から、各年度にプロバイダに支払われる連邦医療保険総額が2%まで減少することが含まれている。さらなる立法は2%の減少幅を2031年に延長し、国会が追加行動を取らない限り、2020年5月1日から2022年3月31日まで新冠肺炎の大流行により一時停止する。2013年1月、当時の総裁·オバマ氏は、いくつかの提供者への医療保険支払いを減らし、政府が提供者に多額の金を取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長する2012年“米国納税者救済法”に署名した。
また、米国は特殊薬品の価格設定に対する立法と法執行への興味もますます大きくなっている。具体的には、米国議会は最近数回の調査を行い、大統領行政命令を発表し、薬品定価の透明性の向上、定価とメーカー患者計画との関係の審査、連邦医療保険下の薬品のコストの低減、政府計画の薬品精算方法の改革を目的とした連邦と州立法を提出し、公布した。連邦レベルでは、トランプ政権はいくつかの手段を用いて、連邦予算提案、行政命令、政策措置を含む薬品定価改革を提出または実施している。例えば、2020年7月24日と2020年9月13日に、トランプ政権は処方薬の定価に関するいくつかの行政命令を発表し、政府のいくつかの提案を実施しようとしている。そのため、FDAは2020年9月に最終規則と指導意見を発表し、各州のカナダ薬品輸入計画の制定と提出に道を提供した。また、2020年11月20日、米国衛生·公衆サービス部(HHS)は、製薬業者から連邦医療保険D部分下の計画スポンサーへの値下げ安全港保護を廃止し、法律が値下げを要求しない限り、直接または薬局福祉マネージャーを通過する規定を決定した。バイデン政権は、現在行われている訴訟に対応するため、この規則の実施を2022年1月1日から2023年1月1日に延期した。この規則はまた、販売時点での値下げを反映するための新しい安全港を創出し、薬局福祉マネージャーと製造業者との間のいくつかの固定費用スケジュールのための新しい安全港を創出する, バイデン政府はまたその実施を2023年1月1日に延期した。2020年11月20日、CMSは、ある医師が管理する薬物の連邦医療保険B部分支払いを他の経済先進国が支払う最低価格とリンクさせるトランプ政権の最恵国または最恵国行政命令を実施する臨時最終規則を発表した。CMSは2021年12月27日、トランプ政権の最恵国行政命令を実施する臨時最終規則を廃止する最終規則を発表した。2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬に対する条項が複数ある。総裁·バイデンの行政命令に応答するため、アメリカ衛生·公衆サービス部は2021年9月9日に高薬価に対応する総合計画を発表し、その中で薬品定価改革の原則を概説し、国会が採用可能な各種の立法政策及び衛生と公衆サービス部がこれらの原則を推進するために取る可能性のある行政行動を示した。このような原則を施行するための立法や行政行動はまだ最後に決定されていない。議会はまた追加的な医療改革措置を考慮している。州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入およびマーケティングコスト開示の制限、および透明性措置を含む、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入およびマーケティングコスト開示の制限および透明性措置を含む医薬品および生物製品の定価を制御するための法規を立法および実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することが目的である。
政府はまた新冠肺炎の流行に対応するためにもっと多くの行動をとる可能性がある。私たちは未来の立法、行政、または行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することができない。“平価医療法案”および現在または将来の他の医療改革措置は、より厳しいカバー基準をもたらす可能性があり、承認された任意の製品の価格に追加的な下振れ圧力をもたらす可能性が予想される。これは私たちの未来の収入を深刻に損なうかもしれない。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは私たちの製品の商業化を阻止するかもしれない。
私たちは現在販売、マーケティング、流通経験やインフラを持っていない。
将来的に承認された候補製品をマーケティングするためには、現在これらのすべての能力を備えていないので、私たちの販売、マーケティング、流通、管理および他の非技術的能力を確立し、または第三者とこれらのサービスを実行することを手配しなければなりません。私たちの内部販売、流通、マーケティング能力を発展させるために、私たちは未来に大量の財務と管理資源を投入しなければならない。私たちが自分で販売、マーケティング、流通機能を実行することを決定した薬品については、いくつかの課題に直面しているかもしれません
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あるいは、もし私たちの製品が承認されれば、私たちは第三者に頼って私たちの候補製品を発売してマーケティングすることもできます。私たちはこれらの第三者の販売、マーケティング、流通活動の制御が限られているか、またはコントロール権がないかもしれません。私たちの将来の収入はこれらの第三者の成功にかかっているかもしれません。さらに、これらの第三者が適用されるすべての法律または法規要件を遵守できない場合、FDAまたは他の政府機関は法執行行動をとる可能性があり、彼らと私たちの候補製品をマーケティングする能力を危うくする可能性がある。
私たちの製品に対する責任訴訟は私たちが重大な責任を負い、私たちの候補製品の商業化を制限するかもしれない。
私たちは私たちの候補製品が人体試験でテストを行うことに関連する固有の製品責任リスクに直面しています。もし私たちが開発する可能性のある任意の製品を商業的に販売すれば、私たちはもっと大きなリスクに直面します。私たちの試験に参加した被験者、患者、医療提供者、または他の使用、管理、または販売に参加した人は、私たちに製品責任クレームを出すかもしれません。もし私たちが私たちの候補製品や私たちが開発する可能性のある他の製品に損害を与えるクレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招くかもしれない。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
私たちは現在業界基準に適合した試行責任保険を持っているが、これは私たちが発生する可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれない。私たちはまた将来起こりうるどんな責任にも対応するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持できないかもしれない。もし私たちの候補製品が発売承認されれば、私たちの製品保険範囲を商業製品を含む販売に拡大するつもりですが、商業的に合理的な商品責任保険を得ることができないかもしれません。成功した製品責任クレームまたは一連の私たちに対するクレーム、特に判決が私たちの保険範囲を超えた場合、私たちの現金を減少させ、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
ヘルスケア提供者、顧客、第三者支払者との関係は、刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、罰金、政府医療計画から除外された、私たちの業務の削減または制限、行政負担、利益および将来の収入の減少に直面する可能性があるリベート、詐欺および乱用、透明性および他の医療保健法律法規、プライバシーおよびデータ安全法律法規の制約を受けることになります。
医療提供者は，医師や第三者支払者を含め，市場の承認を得た任意の候補製品を推薦·処方する上で主な役割を果たしている。私たちの現在と未来の医療保健提供者、第三者支払者、顧客との手配は、私たちがマーケティングの許可を得た製品の業務または財務配置と関係を制限する可能性があり、広範に適用される詐欺や乱用、その他の医療法律法規に直面する可能性があります。適用される連邦および州医療法律法規の制限は、以下のものを含むが、これらに限定されない
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私たちが第三者の業務配置や私たちの業務と全体的に適用される医療法律や法規に適合することを確保するために努力しており、多くのコストがかかります。政府当局は、私たちの商業行為が、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規を適用する現在または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のあるすべての政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事、行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、連邦医療保険と医療補助、契約損害、名声損害、追加の報告要件、監督などの政府援助の医療計画から除外される可能性があり、もし私たちが会社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けて、これらの法律に違反した疑いを解決し、私たちの業務を削減または再編することができる。このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、大量の財政と人的資源が必要かもしれない。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。さらに、私たちがそれと業務を展開する任意の医師または他のヘルスケア提供者またはエンティティが、法律に適合していないことが発見された場合、その個人またはエンティティは、政府によって援助された医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
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私たちの情報技術システムまたはデータセキュリティイベントの重大な中断は、私たちに重大な財務、法律、規制、商業、名声の損害をもたらす可能性があります。
私たちは私たちの業務を運営するためのモバイル技術を含む情報技術システムとインフラにますます依存している。私たちの通常のビジネスプロセスでは、知的財産権、独自業務情報、個人情報、および他の機密情報を含む大量の敏感な情報を収集、記憶、処理、送信します。重要なのは、私たちはこのような敏感な情報の機密性、完全性、そして利用可能性を維持するために、安全な方法でそうしなければならないということだ。我々はまた，我々の業務要素(我々の情報技術インフラの要素を含む)を第三者にアウトソーシングするため，我々のコンピュータネットワーク，我々の機密情報，あるいは我々が所有する第三者の機密情報にアクセスする可能性がある多くの第三者サプライヤーを管理している.さらに、これらの第三者仕入先は、彼らのいくつかの責任を他の当事者に委託またはアウトソーシングする可能性がある。すべての情報技術サービスは、生まれつき意図的または意図的なセキュリティホール、イベント、攻撃および暴露の影響を受けやすいが、我々の情報技術システムのアクセス可能性および分散性、およびこれらのシステム上に格納された敏感な情報は、これらのシステムが我々の技術環境に対する意図的または悪意のある内部および外部攻撃を受けやすいようにする。また、新冠肺炎の流行により、私たちのほとんどの従業員は遠隔作業ができ、ネットワーク攻撃を受けやすくなるかもしれない。当社の従業員、第三者サプライヤー、ビジネスパートナー、または悪意のある第三者の不注意または故意の行為は、潜在的な脆弱性を利用する可能性があります。この性質の攻撃は頻度，持続性，複雑性，強度の面で増加している, 組織犯罪団体、ハッカー活動家、民族国家、その他の人を含む、広範な動機(工業スパイ活動を含むが、これらに限定されない)と専門知識を有する複雑かつ組織的な団体および個人によって実施される。敏感な情報を抽出することに加えて、このような攻撃は、サービス信頼性、脅威情報の機密性、完全性、および利用可能性に影響を与えるために、有害マルウェア、恐喝ソフトウェア、サービス拒否攻撃、社会工学、および他の手段の配備を含む可能性がある。モバイルデバイスの一般的な使用は、データセキュリティイベントのリスクをさらに増加させる。
当社、第三者サプライヤーおよび/またはビジネスパートナーの情報技術システムの重大な中断または他の同様のデータセキュリティイベントは、私たちの業務運営に悪影響を及ぼす可能性があり、および/または敏感な情報の損失、流用および/または不正アクセス、使用または開示をもたらし、またはアクセスを阻止する可能性があり、これは、財務、法律、規制、商業および名声の損害をもたらす可能性があります。また，情報技術システムの中断は，我々の技術環境への攻撃からも，コンピュータウイルス，自然災害，テロ，戦争，電気通信，電子故障からも，我々の発展計画や業務運営が実質的に破壊される可能性がある.例えば、完成した或いは未来の臨床試験の臨床試験データの紛失は著者らの監督管理の承認作業を遅延させ、著者らのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させる可能性がある。
私たちがまだ発見されていないデータセキュリティ事件を経験したかどうかを正確に知ることはできない。状況がそうなると信じる理由はないが，攻撃者は非常に老練になり，システムへのアクセス権限を隠蔽する方式は非常に複雑になっている.攻撃を受けた多くの会社は自分が攻撃されたことを知らない。許可されていないアクセス、使用、または個人情報の開示(従業員または臨床試験患者に関する個人情報を含むがこれらに限定されない)をもたらすいかなる事件も、私たちの業務を混乱させ、私たちの名声を損なう可能性があり、適用される連邦および/または州が通知法律および外国等価法律に違反し、時間、気晴らし、コストの高い訴訟、規制調査および監督、強制的な是正行動に直面させ、データベースの内容の正しさを確認するか、または他の方法で法律、法規および契約義務(個人情報のプライバシーおよび安全を保護する法律、法規、契約義務を含む)の下で責任を負うことを要求する。これは私たちのコストを増加させ、重大な法律および財務リスクおよび/または名声被害を招く可能性がある。私たちまたは私たちのサプライヤーまたはビジネスパートナーは、第三者に対する私たちのプライバシー、秘密またはデータセキュリティに関する法律または他の義務、または任意のさらなるセキュリティイベントまたは他の不適切なアクセスイベントを遵守できなかったか、または第三者への敏感な情報(個人識別情報を含む可能性がある)への不正アクセス、発行または移転を招き、政府調査、法執行行動、規制罰金、訴訟または提唱団体または他の人の私たちに対する公開声明をもたらす可能性があり、臨床サイト、監督機関、または現在および潜在的なパートナーを含む第三者を引き起こす可能性があります, 私たちへの信頼を失って、そうでなければ、私たちはプライバシーや守秘に関する義務に違反していると第三者の告発を受ける可能性があり、これは私たちの業務や将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。また，データセキュリティイベントや他の不正アクセスを検出することは困難である可能性がある.それらを決定するためのどんな遅延も、上記のタイプの被害を増加させる可能性がある。我々は我々の情報技術システムやインフラを保護するためのセキュリティ対策を講じているが，これらの措置がサービス中断やセキュリティイベントを成功的に防止する保証はない.また，我々が新冠肺炎による在宅勤務政策を実施しているため，通常保護されている情報は，会社の機密情報を含めてそれほど安全ではない可能性がある。
私たちの財務状況と資本需要に関連するリスク
成立以来、2021年を除いて純損失が発生しており、予測可能な未来には引き続き純損失が発生すると予想される。
生物製薬製品開発への投資は大量の前期資本支出を必要とし、任意の潜在的な候補製品が十分な治療効果或いは許容可能な安全性を証明できない重大なリスクであるため、高い投機性を持っている
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個人資料は、規制部門の承認を得たり、商業的実行可能性を持っている。私たちは臨床段階の生物製薬会社で、運営の歴史は限られている。これまで，商業販売が許可されている製品は何もなく，製品収入も生じておらず，我々が行っている運営や候補製品の臨床開発に関する巨額の研究開発やその他の費用を発生させ続けている。したがって、私たちは利益を上げたこともなく、2005年の設立以来、2021年を除いて、すべての時期に損失を出した。
2022年6月30日までの四半期に、株主が3760万ドルの純損失を占めるべきであることを報告した。2022年6月30日現在、私たちの累計赤字は6.184億ドルで、株式の報酬、優先株増額、絶滅費に基づく非現金費用が含まれている。私たちは予測可能な未来に大きな損失を受け続けると予想され、私たちが商業化前の活動を続けるにつれて、私たちの候補製品の研究と開発、規制部門の承認を求めることで、これらの損失は増加するだろう。私たちはまた、予測できない費用、困難、合併症、遅延、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素に直面する可能性がある。私たちの将来の純損失の規模は、私たちの支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう(もしあれば)。私たちの以前の損失と予想された未来の損失はすでに私たちの株主権益と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。
私たちは現在製品収入源がなく、決して達成されたり利益を維持したりしないかもしれない。
私たちが製品の収入と収益を作る能力は私たちが候補製品を商業化することに成功した能力にかかっている。予測可能な未来に、私たちは私たちの候補製品を販売することから収入を得ないと予想される。私たちの将来の製品収入を作る能力はまた多くの他の要素に依存していますが、これらに限らず、私たちの能力は
また，薬物開発に関連する多くのリスクや不確実性のため，費用を増加させる時間や金額，およびいつ達成または利益を維持するかを予測することはできない。さらに、FDAや外国規制機関に現在予想されている基礎の研究や実験を要求されたり、決定されたりすると、私たちの費用は予想を超える可能性があります。上記の開発と規制プロセスを完了しても、現在の候補製品の発売と商業化、私たちが開発する可能性のある他の候補製品に関する巨額のコストが生じることが予想されます。
私たちが販売候補製品から収入を得ても、私たちは利益を得ることができないかもしれません。運営を継続したり、これらの製品を開発するために追加資金を必要とするより多くの製品を獲得する必要があるかもしれません。もし私たちが利益を達成できない場合、収益性を維持し続けることができなければ、計画通りの運営を継続できず、運営の減少や閉鎖を余儀なくされる可能性がある。
私たちは私たちの計画中の業務を支援するための追加の資本が必要であり、これらの業務は受け入れ可能な条項で私たちに提供できないかもしれない、あるいは全く得られないかもしれない。そのため，既存の候補製品の開発や商業化ができない場合や，規制部門の承認を得ることができず，新たな候補製品を開発することもできない可能性がある。
設立以来、私たちの業務は大量の現金を消費してきましたが、これは主に私たちの研究開発努力によるものです。私たちは、私たちが進行中で計画中の活動により、私たちの研究開発費が大幅に増加すると予想しています。私たちは、私たちの既存の現金、現金等価物、および短期投資が、少なくとも今後12ヶ月の予定運営費用と資本支出需要に資金を提供すると信じている。予期せぬ状況は、すでに発生しているか、将来発生する可能性のあるいかなる衰退も含めて、新たな冠肺炎の世界経済影響を含む、私たちの資本消費速度を現在予想よりも速くする可能性がある。また，適切な患者加入率を達成するためには，現在の予算を超えた追加活動を行う必要があり，開発コストが増加することが分かるかもしれない。
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いずれにしても、既存の候補品や将来の候補品を開発し続け、規制部門の承認を得て商業化するための追加資金が必要になるだろう。追加資金を得るためのいかなる努力も、私たちの経営陣の日常活動に対する関心を移す可能性があり、これは私たちの候補製品を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。新冠肺炎の疫病はすでに世界の金融市場に重大な混乱をもたらした。もしこのような妨害が続いて深まったら、私たちは追加的な資本を得ることができない状況に直面するかもしれない。私たちは未来の融資が十分な金額または私たちが受け入れられる条項で提供されることを保証できない。もし私たちが必要な時や受け入れ可能な条件で追加資本を調達しなければ、私たちは必要かもしれない
もし私たちが追加資金調達活動が必要であり、私たちが受け入れられる条件で十分な追加資本を調達していなければ、私たちは開発と商業化努力を行うことができないかもしれません。これは私たちの業務、経営業績、将来性を損なうことになります。
私たちの将来の短期的かつ長期的な支出需要は、多くの要素に依存するだろう
もし私たちが十分な資本を得ることができず、私たちの業務を拡大したり、他の方法で私たちのビジネスチャンスを利用することができなければ、私たちの業務、財務状況、経営業績は重大な悪影響を受ける可能性があります。
私たちの融資と保証協定の条項は私たちの運営と財政的柔軟性を制限する。もし私たちが債務融資を通じて追加資本を調達すれば、どんな新しい債務の条項も私たちが業務を運営する能力をさらに制限するかもしれない。
私たちがHercules Capital，Inc.またはHercules Capital，Inc.またはHerculesと締結した融資および保証協定、または融資協定、最高借款総額は8000万ドルに達し、または信用手配は、私たちおよびその子会社のほとんどの個人財産および他の資産(私たちの知的財産を除く)を担保とする。2022年6月30日現在、信用手配項目の未返済元金残高は2000万ドルである。信用手配には当社及びその付属会社に適用される慣用陳述、保証、肯定及び契約違反事件が含まれている。
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もし私たちが信用手配の下で約束を破ったら、Herculesは私たちのすべての返済義務を加速させ、信用手配と適用法の下で彼らのすべての権利と救済措置を行使するかもしれないが、これは私たちにあまり有利ではない条項を再交渉する必要があるかもしれない。さらに、もし私たちが清算された場合、貸手が返済を得る権利は、私たちの普通株式所有者が清算から任意の収益を得る権利よりも優先されるだろう。Herculesは、クレジット手配によって説明された重大な悪影響または制御権の変更、支払い違約または契約違反と解釈することを含む、任意の事件が発生したときに違約を宣言することができ、それによって、私たちに融資を直ちに返済するか、または交渉または訴訟によって違約声明を撤回しようとすることを要求する。融資者の違約事件に対するいかなる声明も、私たちの業務と将来性を深刻に損なう可能性があり、私たちの普通株の価格下落を招く可能性がある。もし私たちが追加的な債務融資を調達すれば、このような追加債務の条項は私たちの運営と財政的柔軟性をさらに制限するかもしれない。
税収法や規制の変化はわが社に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
新しい税金法律または法規は随時公布される可能性があり、既存の税金法律または法規は私たちに不利な方法で解釈、修正、または適用される可能性があり、これは私たちの業務および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、2017年に公布された非公式名称“減税·雇用法案”(Tax Act)の立法は、会社の税率の変化を含む多くの重大な改正を行っており、これらの変化は、全体的に私たちのNOLや他の繰延税金資産の利用、費用の控除、外国収入の課税に影響を及ぼす可能性がある。国税局や他の税務機関の将来の税法への指導は私たちに影響を与える可能性があり、税法のいくつかの側面は将来の立法で廃止または改正されるかもしれない。例えば、コロナウイルス援助、救済、経済安全法案、またはCARE法案は、税法のいくつかの条項を修正する。また、各州がどの程度税法、CARE法案、または新たに公布された連邦税法を遵守するかどうかはまだ確定されていない。税法、CARE法案、または将来の改革立法下での変化の影響は、将来の米国における私たちの税金支出を増加させ、私たちの業務や財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの純営業損失の繰越と他の税務属性を使用する能力は限られているかもしれません。
私たちの歴史上、私たちは大きな損失を受けた。私たちは近い未来に利益を達成しないと予想して、私たちは永遠に利益を達成しないかもしれない。未使用の損失は、一般に、将来の課税収入(あれば)を相殺するために繰り越すために使用されることができる。この規則第382及び383条によれば、会社が“所有権変更”を経験し、その持分の3年間の変動が50%を超える(価値で計算する)と一般的に定義されている場合、会社は変動前純営業損失繰越又はNOL及びその他の変動前税項目属性(例えば、検討税収相殺)を用いて変動後の課税収入又は税項を相殺する能力が限られている可能性がある。我々は前回，2020年12月31日までの分析を完了し，2007年3月30日，2015年8月21日，2020年5月4日に所有権変更が発生したことを決定した.私たちはまた未来に株式所有権の変化のために所有権の変化を経験するかもしれないが、その中のいくつかは私たちがコントロールできるものではないかもしれない。そのため，変更前のNOLを用いて米国連邦課税収入を相殺する能力が制限される可能性があり，将来の納税義務が増加する可能性がある。さらに、州レベルでは、NOLの使用を一時停止または制限する時期がある可能性があり、これは州の課税税を加速または永久的に増加させる可能性がある。
知的財産権に関するリスク
もし私たちが知的財産権を獲得したり保護したりできなければ、私たちは私たちの市場で効果的に競争できないかもしれない。
私たちの成功は、私たちと私たちのライセンシーとライセンシーが特許および他の知的財産権を確立、維持、保護し、他人の知的財産権を侵害することなく運営する能力に大きく依存する。私たちは、発見された発明の特許権を得るために、米国および他の司法管区に特許出願を提出した。私たちはまた第三者から特許組合の権利を獲得した。その中のいくつかの許可は、私たちが許可した特許を準備、提出、起訴し、私たちが許可した特許を維持して実行する権利を与え、他の許可は私たちにこのような権利を与えないかもしれない。
特許訴訟過程は高価で時間がかかり、私たちと私たちの現在または未来の許可者と許可者は、すべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストで、または適時に準備、提出、起訴することができないかもしれない。私たちまたは私たちのライセンシーまたはライセンシーも、特許保護を受ける前に、開発および商業化活動中に行われた発明の出願可能な特許の態様を決定することができない可能性がある。さらに、場合によっては、私たちは、第三者から許可を得て、第三者に与えられ、私たちのライセンシーまたはライセンシーの技術に依存することができるかもしれないことを含む、特許出願の準備、提出および起訴を制御する権利がないかもしれない。したがって、このような特許および出願は、私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制されてはならない。現在または将来のライセンシーまたはライセンシーが、そのような特許および他の知的財産権を確立、維持または保護できない場合、そのような権利は減少またはキャンセルされる可能性がある。私たちのライセンシーまたはライセンシーがいかなる特許権の起訴、保守または強制執行においても完全に協力していないか、または私たちの意見に同意しない場合、このような特許権は損害を受ける可能性があります。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなってきた。したがって、私たちと現在または未来のライセンシーまたはライセンシーの特許権の発行、範囲、有効性、実行可能性、および商業的価値は非常に不確実である。私たちと私たちの許可側の
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または、ライセンシーの係属中および将来の特許出願は、我々の技術または製品の全部または一部を保護するために、または他の人が競争相手の技術および製品を商業化することを効果的に阻止するために、特許の発行を引き起こさない可能性がある。特許審査プロセスは、私たちまたは私たちのライセンシーまたはライセンシーが、私たちまたは私たちのライセンシーまたはライセンシーの保留および将来の特許出願の特許請求範囲を縮小することを要求することができ、これは、入手可能な特許保護範囲を制限することができる。製品が私たちとよく似ている第三者は、代替設計またはプロセスによって、私たちまたは私たちのライセンシーまたはライセンシーの特許を回避するかもしれません。私たちは私たちが最初の発明未解決特許出願でカバーされた発明者であることを確認することができません。もし私たちがそうでなければ、私たちは優先権紛争の影響を受けるかもしれません。私たちは、特定の特許の一部または全期間または特定の特許出願の全期間を放棄することを要求されるかもしれない。私たちが知らないいくつかの既存技術は、特許請求の範囲の有効性または実行可能性に影響を及ぼす可能性があるかもしれない。我々が知っているかもしれないが，クレームの有効性や実行可能性に影響を与えるとは考えられない従来技術が存在するが，最終的にはクレームの有効性や実行可能性に影響を与えることが発見される可能性がある。もし挑戦されれば、私たちの特許は裁判所によって有効または強制執行可能であると宣言されるか、または有効かつ強制的な執行が発見されても、競争相手の技術または製品は裁判所によって私たちの特許を侵害したと認定されることを保証することはできない。私たちは、私たちの活動に関連すると考えられる競争相手の特許または特許出願を分析し、私たちの候補製品に対して自由に運営できると考えるかもしれないが、私たちの競争相手は、私たちが関係ないと思う特許を含む発表された権利要件を得るかもしれない, これは私たちの努力を阻害したり、私たちの候補製品や私たちの活動がこのような声明を侵害する可能性がある。他社が私たちの特許や他の知的財産権を侵害しない独立した上で、私たちの製品と同じ効果を持つ製品を開発するか、または私たちが発表した私たちの製品をカバーする特許の権利要件を中心に設計される可能性がある。我々および我々のライセンシーまたはライセンシーの特許出願は、特許が他の出願から発行されるまで、かつ、発行された特許請求の範囲がその技術の範囲をカバーしない限り、これらの出願に必要な技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできない。
さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。物質の内部制御器成分バイエルから許可を得た米国特許RE 39，754は，内部制御器の化学実体および任意の結晶または非結晶形態の内部制御器をカバーし，2017年9月に満了した。
ベイヤから許可された製品の組み合わせは、Eninostatの結晶多形体、すなわちEninostatの臨床開発のための結晶多形体である米国特許第7，973，166号、または‘166特許をさらに含む。多くの化合物は異なる結晶形態で存在することができる。固体中で複数の異なる結晶型を示す可能性のある化合物を多結晶型と呼び，同一化合物の各結晶型を多結晶型と呼ぶ。例えば、化学プロセスの変化や不純物の導入により、化合物の新しい結晶形態が出現する可能性がある。この新しい結晶形は特許を得る可能性がある。166特許は2029年に満期になります。2014年3月7日、私はベイヤが166号特許の再発行を申請することを許可した。再発行申請は3人の発明家の追加を求めており、これらの発明者は最初に“166号特許”に登録されていなかった。再発行出願は‘166特許に発行された権利要件の修正を求めない。2015年4月28日、米国特許商標局(USPTO)は、“166号特許”を米国特許RE 45，499に再発行した。RE 45，499は、“166特許に最初に発行された同じ特許請求の範囲を再発行し、RE 45，499上の発明者リストは、”166特許に含まれていない他の3人の発明者をリストする。166年の特許はもう放棄され、RE 45，499を支持した。RE 45，499は、2029年8月に満了される‘166特許の初期期限と同じである。RE 39，754が2017年9月に満了した後、競争者は多型Bに基づく競合多型とは異なる形態を発展させる可能性があり、これは多型Bと競合する可能性がある。
私たちと私たちの許可者たちの努力と努力にもかかわらず、私たちはRE 45，499によって再発行された特許またはその任意の外国人同業者の権利要件の有効性を正当化することに成功できないかもしれない。特許またはその任意の対応する特許の特許請求が管轄権のある裁判所によって無効であることが発見された場合、私たちのEninostat結晶多形体B候補製品の模倣バージョンが結晶多形体B特許要件が無効な市場に入ることを効果的に阻止することができない可能性がある。さらに、米国RE 45，499号特許の満了前にセキュリティ協定を提出し、FDA規制遅延に基づいて米国RE 45，499号特許の延期に成功したとしても、この延期はRE 45，499の有効期間をさらに数年延長するだけである(新しい化学物質をカバーする特許請求の要件については、最大5年)。
UCBから許可された製品の組み合わせは、axatilimab(ヒト化全長IgG 4(kappa軽鎖)抗体、CSF−1 Rと高い親和性を有する)に対する物質組成、およびaxatilimabの使用方法に対する係属中のクレームに対する付与された特許および出願を含む。UCBによって許可された係属中の出願からより多くの特許が付与されることは保証されないか、または1つまたは複数の特許が付与されていても、これらの特許において発行される特許請求項は、axatilimabまたはaxatilimabの使用方法をカバーするであろう。UCBから許可を得たポートフォリオから出願された優先日と提出日に基づいて、現在の係属中の出願に基づいて付与された他の特許(ある場合)が2034年に満了すると予想される。我々がUCBから取得した係属中の出願に基づいて付与された任意の特許の実際の期限は，これらの特許が実際に付与された後にのみ決定される.
私たちがVitae PharmPharmticals(現在はエバービー社またはAbbVieの子会社である)から許可を得た製品の組み合わせは、付与された特許および未解決の出願を含み、ミントとMLLおよびMLL融合タンパク質との相互作用に関する阻害剤、医薬を含有する医薬組成物、ならびに癌の治療およびその他の理由からなる
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Menin-MLLは相互作用する。AbbVieによって付与された係属中の出願から任意の追加の特許が付与されることは保証されないか、または1つまたは複数の特許が付与されていても、これらの特許において発行される請求項は、必要なパイロット化合物、組成物、およびそれらの使用方法をカバーするであろう。AbbVieから許可を得たポートフォリオからの出願の優先日と提出日によると、現在の係属中の出願に基づいて付与された特許は2037年に満了すると予想されています。私たちがAbbVieから取得した係属中の出願に基づいて付与された任意の特許の実際の期限は、このような特許が実際に付与された後にのみ決定されることができる。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
世界のすべての国で候補製品の申請、起訴、強制執行、特許保護の費用は目を引くほど高く、私たちまたは私たちの許可者のアメリカ以外のいくつかの国での知的財産権はアメリカほど広くないかもしれない。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちと私たちのライセンス者は、第三者がアメリカ以外の国/地域で私たちと私たちのライセンシーの発明を実施したり、私たちおよび私たちのライセンシーの発明を使用して製造された製品をアメリカまたは他の管轄区域で販売または輸入することを阻止できないかもしれません。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちと私たちの許可側の技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、他の侵害製品を私たちと私たちの許可者が特許保護を持っている地域に輸出することができるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの製品は私たちの候補製品と競争する可能性があり、私たちと私たちの許可者の特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許および他の知的財産権保護の実行を支持せず、特に生物製薬に関連する特許保護を支持しておらず、これは、私たちおよび私たちのライセンス者が、私たちおよび私たちのライセンシーの特許またはマーケティング競争製品の侵害を阻止することを困難にし、全体的に私たちおよび私たちのライセンシーの独占権を侵害する可能性がある。外国の管轄区域で私たちと私たちのライセンシーの特許権を強制的に執行する訴訟は巨額のコストを招く可能性があり、私たちの業務の他の方面への注意を移すことは、私たちと私たちのライセンシーの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちと私たちのライセンシーの特許出願は発表できない可能性があり、第三者が私たちまたは私たちのライセンシーにクレームを出す可能性がある。私たちまたは私たちの許可者は、私たちまたは私たちの許可者が起こしたいかなる訴訟でも勝利しないかもしれません。判決された損害賠償または他の救済措置は、商業的意味がないかもしれません。
特定の国、特に発展途上国では、特許可能性に対する要求が異なる可能性がある。例えば，他の国と異なり，中国の方が特許性に対する要求が高く，特に主張されている薬物の医療用途の詳細な説明が求められている。米国と異なるのは，インドでは薬物の規制承認とその特許状態との間に関連がないことである。さらに、模倣薬製造業者または他の競争相手は、私たちまたは私たちのライセンシーの特許の範囲、有効性、または実行可能性に疑問を提起し、私たちまたは私たちのライセンシーに複雑で長く、高価な訴訟、または他の訴訟を要求するかもしれない。後発薬メーカーは私たちの製品の模造薬バージョンを開発し、承認し、発売することができる。インドを除く欧州のある国や発展途上国には，中国を含めて強制許可法があり，これらの法律により，特許権者は第三者に許可を強制的に付与される可能性がある。これらの国/地域では、特許が侵害された場合、または私たちまたは私たちのライセンシーが第三者にライセンスを付与することを余儀なくされた場合、私たちおよび私たちのライセンス者は限られた救済措置を受ける可能性があり、これらの特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。これは私たちの潜在的な収入機会を制限するかもしれない。したがって、私たちと私たちのライセンス者が世界各地で知的財産権を実行する努力は、私たちが所有したり許可したりする知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
Axatilimabに関連するUCBライセンスプロトコルに違反した場合、またはUCBライセンスプロトコルが他の方法で終了した場合、axatilimabの開発を継続し、それを商業化する能力を失う可能性がある。
私たちのビジネス成功は私たちがAaxatilimabを開発、製造、マーケティング、販売する能力にかかっている。いくつかのマイルストーン事件の実現によると、UCBライセンス契約期間内に1.195億ドルまでの一次開発および規制マイルストーン支払いをUCBに支払う必要があるかもしれません。もし私たちまたは私たちの任意の付属会社または再許可者がaxatilimabを商業化する場合、私たちはまた、販売のためにUCBの低い2桁の印税を支払い、いくつかの年間販売敷居の実現に応じて、2.5億ドルまでの使い捨て販売に基づく潜在的なマイルストーン支払いをUCBに支払う義務があるだろう。場合によっては、私たちは、分配許可者から得られた一定の割合の非特許権使用料収入をUCBと共有することが要求されるかもしれないが、いくつかの減額が必要である。
他方に未治癒の重大な違約が発生した場合、いずれか一方は、UCBライセンスプロトコルのすべての内容または特定の国/地域のライセンスプロトコルを終了することができる。他方に対して自発的又は非自発的な破産手続を提起した場合，他方が債権者の利益のために譲渡を行う場合，又は他方の破産又は解散に関連する他の特定の事件が発生した場合，いずれか一方はUCB許可協定を終了することができる。UCBがUCBライセンスプロトコルに従って我々に付与した任意の特許の有効性を撤回または疑問視しようと試みた場合、または第三者がそのような行動を促すか、または協力した場合、UCBはUCBライセンスプロトコルを終了することができる。
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その条項に従って早期に終了しない限り、UCBライセンス協定は、(I)その国/地域におけるすべてのライセンス特許権が満了するまで、個々の国および個々の製品に基づいて存在し続けるであろう。(Ii)国/地域における製品のすべての規制排他性満了に適用され、(Iii)製品が国/地域で初めて商業販売された日から10年。Axatilimabの商業販売が発生しておらず、Aaxatilimabの最終期限をカバーする関連特許が将来的に変化する可能性があるので、UCBに対する使用料支払い義務の満了日を決定することはできません。
UCBライセンスプロトコルが終了した場合、私たちはaxatilimabを開発、製造、マーケティング、または販売することができず、同じ特典条項で提供できないか、または全く得られない新しい合意または回復されたプロトコルを交渉する必要があります。
もし私たちがrevumenibに関連するライセンス契約に違反した場合、またはライセンスプロトコルが他の方法で終了した場合、私たちはRevumenibの開発と商業化を継続する能力を失う可能性がある。
私たちのビジネス成功は私たちがRevumenibを開発、製造、マーケティング、販売する能力にかかっている。いくつかのマイルストーン事件の実現によると、私たちはAbbVieライセンス契約期間内にVitae(現在AbbVieの子会社)に9900万ドルまでの使い捨て開発と規制マイルストーン支払いを支払う必要があるかもしれない。もし私たちまたは私たちの任意の付属会社または分譲許可者がrevumenibを商業化すれば、私たちはまた、販売された下位2桁から低い2桁の印税をAbbVieに支払う義務があり、場合によっては減少する可能性があり、いくつかの年間販売限界に応じた潜在的な一括払いの総額は7000万ドルに達するだろう。場合によっては、私たちは再許可者から得られた一定の割合の非特許権使用料収入をAbbVieと共有することを要求されるかもしれないが、いくつかの費用を差し引く必要がある。
いずれか一方が治癒されていない実質的な違約が発生した場合には、ライセンス契約全体を終了するか、または特定の国/地域についてライセンス契約を終了することができる。他方が自発的または非自発的な破産手続を提起した場合、他方が債権者の利益の譲渡を行う場合、または他方の破産または解散に関連する他の特定の事件が発生した場合、いずれか一方が許可協定を終了することができる。もし私たちがAbbVieが許可協定に従って私たちに許可した任意の特許の有効性を撤回または疑問視しようとした場合、または私たちが第三者がこのような行動を取ることを促進または協力した場合、AbbVieは許可協定を終了するかもしれない。
その条項に従って早期に終了しない限り、ライセンス契約は、(I)その国でのすべてのライセンス特許権が満了するまで、国/地域および製品に従って有効になり、(Ii)その国でのすべての規制に適用される排他的満了；および(Iii)その製品が同国で初めて商業販売された日から10年となる。Revumenibの商業販売がまだ発生しておらず、特定の国でRevumenibの最終期限をカバーする関連特許が将来的に変化する可能性があるので、私たちがAbbVieの特許使用料支払い義務の満了日を確定することはできない。
許可プロトコルが終了した場合、私たちはrevumenibを開発、製造、マーケティング、または販売することができず、同じ特典の条項で私たちに提供できないか、または全く得られない新しい合意または回復された合意を交渉する必要があるだろう。
もし私たちがバイエルのEninostatに関する許可プロトコルに違反したり、許可プロトコルが他の方法で終了したりすると、Eninostatの開発と商業化を継続する能力を失う可能性があります。
我々はバイエルとライセンス、開発および商業化プロトコル、またはベイヤライセンスプロトコルを有し、このプロトコルによれば、Eninostatおよび他の同じ活性成分を含む任意の製品を開発および商業化することができるグローバル独占許可を得た。改正されたベイヤ許可協定は、Eninostatまたはベイヤ許可プロトコルの下の他の許可製品を使用して、任意の人間の疾患を治療することを可能にし、すべての商業的に合理的な適応の許可製品を開発、製造、商業化するために商業的に合理的な努力を使用する義務があります。
もし私たちがベイヤ許可プロトコルに従ってEninostatまたは任意の他のライセンス製品のために少なくとも2つの異なる適応を求めると仮定すると、Eninostatの開発とマーケティング承認のいくつかのマイルストーンを得た後、ベイヤに合計約5，000万ドルを支払う義務があります。1億ドルまでの総販売マイルストーン費用をバイエルに支払う義務があります。バイエル許可協定によると、私たち、私たちの付属会社とEninostatのライセンス譲渡者、および任意の他のライセンス製品の純売上の階層的な桁数の特許権使用料を支払う義務があります。我々は、当該製品に関連する関連ライセンス特許の有効期間内または当該製品が当該国で初めて商業販売されてから15年以内(より長い時間を基準に)、国ごとにバイエルにこれらの使用料を支払う義務がある。エンテノジンがまだ商業販売されておらず、特定の国/地域の最終期限に関連する特許が将来的に変化する可能性があるので、バイエルの特許使用料支払い義務の満了日を確定することはできません。
バイエル許可協定は、すべての国/地域での特許権使用料義務が満了するまで有効になるだろう。いずれの一方も、他方が治癒していない重大な違約が発生した場合には、バイエル許可プロトコルをすべて終了するか、またはある国/地域の許可プロトコルを終了することができる。他方が自発的または非自発的破産手続を提起した場合、他方が債権者の利益で譲渡された場合、または他方の破産または解散に関連する他の特定の事件が発生した場合、いずれか一方はバイエル許可協定を終了することができる。バイエルはバイエルを中止するかもしれない
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もし私たちがバイエルがバイエル許可協定に従って私たちに許可した任意の特許の有効性を撤回または疑問視しようとした場合、または第三者がこのような行動を取るように促したり協力したりすれば、私たちはベイヤ許可協定を使用することができる。
バイエル許可プロトコルが終了した場合、私たちはEninostatを開発、製造、マーケティング、または販売することができず、同じ特典の条項で提供できないか、または全く得られない新しい合意または回復された合意を交渉する必要があります。
特許法の変更は特許の全体的な価値を低下させ、候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他のバイオテクノロジーや製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。生物製薬業界で特許を獲得し、実施することは技術と法律上の複雑さに関連し、生物製薬特許の獲得と実施は高価で、時間と固有の不確定要素である。近年，最高裁はいくつかの特許事件に対して裁決を下し，場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか，場合によっては特許権者の権利を弱めるかを決定している.我々と我々のライセンシーが将来特許を取得する能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの組み合わせは，いったん特許を取得した価値に関する不確実性をもたらしている.議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、私たちと私たちのライセンシーが新しい特許を獲得したり、既存の特許を強制的に実行する能力を弱める可能性があり、私たちと私たちのライセンシーまたは協力者が将来獲得する可能性のある特許を弱めるかもしれない。米国特許法の最新の発展を考慮して、私たちと私たちのライセンシーは努力しているにもかかわらず、私たちがバイオマーカーに基づく患者が特許請求を選択する許可を得ることに困難に直面する可能性があり、あるいはバイオマーカーに基づく患者選択クレームの許可を得ることに成功した場合、もし私たちまたは私たちの許可者が管轄権のある裁判所で疑問を提起すれば、私たちまたは私たちの許可者はこのようなクレームの有効性を正当化することに成功できないかもしれない。
最近の特許改革立法は、私たちと私たちのライセンシーを起訴する特許出願と、私たちまたは私たちのライセンシーが発表した特許を実行または保護することをめぐる不確実性とコストを増加させるかもしれません。2011年9月16日、“ライシー·スミス米国発明法”または“米国発明法”が法律となった。米国発明法は米国特許法のいくつかの重大な修正を含む。このような条項は特許出願起訴方式に影響を与える条項を含み、特許訴訟に影響を及ぼす可能性もある。米国特許商標局は最近、“米国発明法”の管理を管理するための新たな法規やプログラムを制定し、“米国発明法”に関連する特許法の多くの実質的な改正、特に最初の提出条項の改正は、2013年3月16日に施行された。したがって，米国の発明法が我々の業務運営にどのような影響を与えるかは不明である(あれば).しかしながら、米国発明法およびその実施は、私たちまたは私たちを起訴するライセンシーをめぐる特許出願および私たちまたは私たちのライセンシーが発表した特許を実行または保護する不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらはすべて私たちの業務および財務状況を損なう可能性がある。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
発行された特許の定期維持費および年会費は、特許有効期間内にいくつかの段階に分けて米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うか、または他の方法で不注意を是正することによって失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願が放棄または失効される可能性のある規定を遵守しないイベントは、規定された期限内に公式行動に応答することができなかったこと、費用を支払わなかったこと、および適切に合法化されず、正式な文書を提出することを含む。もし私たちまたは私たちの許可者が私たちの候補製品をカバーする特許と特許出願を維持できなければ、私たちの競争相手は市場に入ることができるかもしれません。これは私たちの業務を損なうことになります。
私たちは私たちの知的財産権を保護または実行する訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で、時間がかかり、成功しない可能性があり、私たちの業務の成功と私たちの株価に悪影響を及ぼすかもしれない。
第三者は、私たちまたは私たちのライセンシーの特許を侵害するか、または他の方法で私たちまたは私たちのライセンシーの知的財産権を侵害する可能性があります。将来的には、私たちまたは私たちのライセンス者は、私たちまたは私たちのライセンシーの知的財産権を強制または保護し、私たちまたは私たちのライセンシーの商業秘密を保護し、または私たちが所有または制御する知的財産権の有効性または範囲を決定するために、法的訴訟を提起することができる。さらに、第三者は私たちまたは私たちのライセンシーに法的訴訟を提起し、私たちが所有したりコントロールしたりする知的財産権の有効性や範囲に挑戦するかもしれない。訴訟は高価で時間がかかるかもしれないが、私たちまたは私たちのライセンシーの多くの相手は、このような訴訟において、私たちまたは私たちのライセンシーよりも多くの資源を投入して、このような法的行動を起訴する能力があるかもしれない。したがって、私たちまたは私たちのライセンシーが努力したにもかかわらず、私たちまたは私たちのライセンス者は、第三者が私たちの所有または制御している知的財産権を侵害または流用することを阻止できないかもしれません。特に法律では、アメリカのように私たちの権利を十分に保護する国がないかもしれません。訴訟は巨額のコストと管理資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの業務や財務業績を損なう可能性がある。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちに与えられるかもしれない特許を無効または強制的に実行できないか、または他方の論争のある技術の使用を阻止することを拒否することができると判断することができる
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その理由は私たちまたは私たちの許可者たちの特許に関連する技術が含まれていないからだ。任意の訴訟手続きの不利な結果は、私たちまたは私たちのライセンシーの1つまたは複数の特許を無効と宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭い解釈される危険性に直面させるかもしれない。
第三方向米国特許商標局は、既存技術の事前発行、または反対、派生、再審、各方面間米国または他の司法管轄地域では、第三者によって提起された、または我々または我々のライセンシーまたは協力者によって提起された審査または干渉手順、または他の許可前または認可後の手続きは、私たちまたは私たちのライセンシーの特許または特許出願に関連する発明の優先権を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、私たちまたは私たちの許可者に関連技術の使用を停止し、私たちの候補製品を商業化することを要求するか、または勝利者から許可権利を得ようとするかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条項でない場合、あるいは私たちまたは私たちのライセンシーに許可を提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。たとえ我々または我々の許可者が許可を得ても，我々の競争相手が許可または我々の許可側の同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性がある.さらに、もし私たちまたは私たちのライセンシーの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を認可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。私たちがこのような訴訟や訴訟を弁護することに成功しても、私たちは巨額の費用を発生する可能性があり、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させるかもしれない。もし私たちが故意に特許を侵害したことが発見されたら、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負われるかもしれない。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、この過程で、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと判断すれば、私たち普通株の株価に下振れ影響を与える可能性がある。
第三者は私たちに知的財産権を侵害していると告発したり、第三者に訴訟を起こしたり、第三者がコントロールしている知的財産権の有効性や範囲に挑戦したりする可能性があり、その結果は不確実であり、私たちの業務成功に悪影響を及ぼす可能性があります。
第三者は、私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者に対して訴訟を提起することができ、私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者が彼らの知的財産権を侵害していることを告発することができ、または私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者は、異議、干渉、再審、第三者制御の知的財産権の有効性または範囲に疑問を提起するために、第三者に対して訴訟を提起することができる各方面間アメリカや他の管轄区域の審査や派生手続き。これらの訴訟は高価で時間がかかるかもしれないし、私たちまたは私たちのライセンシーの多くの相手は、このような法的行動を起訴するために、私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者よりも多くの資源を投入する能力があるかもしれない。
不利な結果は、私たちまたは私たちの許可者または協力者に関連技術の使用を停止すること、または私たちの候補製品の開発を停止すること、またはそれを商業化すること、または勝利者から許可権利を得ようと試みることを要求するかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条項でない場合、または私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者に許可を提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。たとえ私たちまたは私たちの許可者や協力者が許可を得たとしても、それは非排他的であり、私たちの競争相手が私たちまたは私たちの許可者または協力者に許可された同じ技術にアクセスできるようにすることができる。さらに、もし私たちが故意に特許を侵害したことが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負われる可能性がある。権利侵害の発見は、候補製品を商業化することを阻止したり、いくつかの業務運営を停止させたりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。
私たちは、私たちまたは私たちの従業員が彼らの知的財産権を流用したと主張したり、私たち自身の知的財産権の所有権を要求したりする第三者のクレームを受けるかもしれない。
私たちの多くの従業員は、私たちの高級管理者を含めて、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた。その中の一部の従業員は以前の仕事に関連した所有権、秘密とスポーツ禁止協定に署名した。私たちは、私たちの従業員が私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちまたはこれらの従業員は、商業秘密または他の固有情報を含む任意のそのような従業員の前雇用主の機密情報または知的財産を使用または開示している疑いを受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。
さらに、私たちのいくつかの許可内の特許および特許出願については、すべての発明者がその権利を発明または関連特許に譲渡したことを証明する各特許譲渡または従業員合意を得ることができない。したがって、私たちはこのような発明者たちの所有権要求の影響を受けるかもしれない。
もし私たちがこのようなクレームを起訴または弁護しなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、私たちは貴重な知的財産権や人員を失ったり、損害を受けたりする可能性がある。このような知的財産権は第三者に付与することができ、私たちの技術や製品を商業化するためには第三者から許可を得る必要があるかもしれない。そのような許可は商業的に合理的な条項や根本的に存在しないかもしれない。このようなクレームの起訴や抗弁に成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
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私たちは私たちの機密情報と商業秘密を保護することができず、これは私たちの業務と競争地位を損なうだろう。
私たちのいくつかの技術や製品のための特許を求める以外に、私たちは、特許を取得していないノウハウ、技術、および他の独自の情報を含む商業秘密に依存して、私たちの競争地位を維持している。私たちは、これらの商業秘密を保護することを求めています。部分的には、これらの商業秘密に触れることができる当事者と秘密保護協定を締結することによって、例えば、私たちの従業員、会社協力者、外部科学協力者、第三者メーカー、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者です。私たちはまた私たちの従業員とコンサルタントと秘密と発明または特許譲渡協定を締結します。このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、アメリカ国内外のいくつかの裁判所は商業秘密を保護することをあまり望んでいないかもしれない。もし競争相手が私たちのいかなる商業秘密を合法的に獲得または独立して開発した場合、私たちはその競争相手がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がなく、これは私たちの競争地位を損なう可能性がある。
私たちの普通株式所有権その他の一般事項に関連するリスク
私たちの株の市場価格は変動するかもしれません。あなたはあなたの投資の全部または一部を失うかもしれません。
私たちの普通株の取引価格の変動は大きく、様々な要素の影響を受けて大幅に変動し、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできない。この“リスク要因”の節と本報告の他の部分で議論されている要因のほかに、これらの要因には、以下のような要因が含まれている
また、株式市場、特にナスダック世界精選市場、特にバイオ製薬会社は、極端な価格と出来高の変動を経験することが多く、このような変動は往々にしてこのような会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しない 最近行われている新冠肺炎の大流行に関連した事件を含め、基本的なビジネスモデルや見通しが根本的に変わっていないにもかかわらず、多くの会社の株価が下落している。潜在的な悪化した経済状況や他の新冠肺炎疫病に関連する悪影響や事態の発展を含む広範な市場および業界要因は、私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある
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実際の運営実績。本“リスク要因”の節で説明したリスクを含む、上記の任意のリスクまたは任意の広範な他のリスクを実現することは、私たちの普通株の市場価格に大きな負の影響を与える可能性がある。
不安定な市場や経済状況は、私たちの業務、財務状況、株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある。
信用と金融市場を含む全世界経済は極端な変動と破壊を経験し、流動性と信用供給の深刻な減少、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇、インフレ率の上昇及び経済安定性の不確定性を含む。例えば、新冠肺炎の大流行は広範な失業、経済減速と資本市場の極端な変動を招く。同様に、現在のロシア-ウクライナ戦争は世界資本市場の極端な変動をもたらしており、グローバルサプライチェーンやエネルギー市場を混乱させるなど、さらなるグローバル経済結果が生じると予想される。このような変動と中断は、私たちまたは私たちが依存している第三者に不利な結果をもたらすかもしれない。政治的動揺や戦争の結果を含む株式市場や信用市場が悪化した場合、任意の必要な債務や株式融資をタイムリーまたは有利な条件で得ることが難しくなり、コストが高く、または希釈作用がある可能性がある。インフレは人員コスト(賃金)を含めて私たちのコストを増加させ、それによって私たちに悪影響を及ぼすかもしれない。インフレのいかなる大幅な上昇や関連する金利上昇も、我々の業務、経営業績、財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある
私たちは私たちの業務に資金を提供するために追加の株式や債務証券を売却したり、他の手配を達成したりすることができ、これは私たちの株主が希釈され、私たちの業務に制限または制限を加える可能性がある。
私たちの製品から十分な利益を生み出すことができる前に、もしあれば、公共またはプライベート株式または債券発行によって将来の現金需要に資金を提供する予定です。追加の持分や債務証券を発行することでより多くの資金を調達すれば、既存株主の希釈および/または固定支払義務の増加を招く可能性がある。例えば、2021年の間に、私たちは合計3802，144株の普通株と予備融資権証を売却して、私たちの普通株を1，142，856株購入した。あらかじめ出資した引受権証は1株当たり0.0001ドルの価格で普通株に変換することができる。1株当たりの利益を計算する場合、引受権証を行使できる普通株は発行済み株式とみなされる。2022年6月30日までに、3975，024件の事前融資権証明書が返済されていません。また、2022年4月、同社は2021年のATM計画により1111，111株の普通株を売却し、純収益は約1940万ドルだった。これらの普通株を発行した結果，未発行の事前融資承認株式証を行使することによる将来の発行は，我々の株主への希薄化を招くことになる.
私たちはまた、政府や他の第三者資金、他の協力、戦略連合、許可手配を通じて追加資金を求めることができる。これらの融資活動は、私たちの株主権利および私たちの運営に悪影響を及ぼす可能性があり、これらの追加的な資金は、もしあれば合理的な条件で提供されない可能性がある。さらに、これらの証券は、私たちの普通株よりも優先的な権利を持っている可能性があり、私たちの運営を制限し、私たちの競争力を損なう可能性のある契約、例えば、私たちに追加債務を発生させる能力の制限、私たちが知的財産権を獲得、販売する能力の制限、および私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限を含むことができます。たとえば，2021年12月22日，我々はHerculesと最高8，000万ドルの借金を複数回追加することを規定した融資協定の第1号改正案を締結した.融資協定によると、これまで私たちの唯一の借金は、2020年2月7日に使用された2000万ドルの最初のローンだった。ローン契約項の下の借入は、当社及び当社のすべての付属会社の個人財産及び当社の知的財産を除く他の資産を担保とします。さらに、融資協定には、“制御権変更”の発生を防止する契約、財務報告義務、および債務、留置権(知的財産権および他の資産の負の抵当を含む)、投資、分配(配当を含む)、担保、投資、分配、譲渡、合併または買収、税収、会社変更および預金口座のいくつかの制限を含む慣用的な肯定的および制限的な契約、陳述および保証が含まれる。
さらに、もし私たちがパートナーとの手配を通じて資金を求める場合、これらの手配は、私たちのいくつかの技術または候補製品に対する権利を放棄すること、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することを要求するかもしれない。このようなどんな事件も私たちの業務、財政状況、そして見通しを深刻に損なう可能性がある。
証券や業界アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しない場合、または彼らが私たちの株に不利または誤った意見を発表した場合、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界や証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響を受けています。もし証券や業界アナリストが私たちを報道し続けていなければ、私たちの株の取引価格はマイナスの影響を受ける可能性がある。もし私たちのどのアナリストが私たち、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権、あるいは私たちの株式表現に否定的または誤った意見を発表した場合、あるいは私たちの実験や運営結果がアナリストの期待に達しなかったら、私たちの株価は下落するかもしれない。もし一人以上のアナリストが私たちの報告書を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかった場合、私たちは金融市場での可視性を失う可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
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私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主が承認した事項に大きな影響を与えることができるだろう。
2022年6月30日現在、我々の役員、取締役、5%以上の株式の所有者及びそれぞれの関連会社の実益約 私たちが発行した議決権株とオプションの33.8%を占めている。したがって、これらの株主は株主の承認を必要とするすべての事項に大きな影響を与え続けるだろう。例えば、これらの株主は、取締役選挙に影響を与え、私たちの組織文書を修正したり、任意の合併、資産の売却、または他の重大な会社取引を承認することができます。これは、私たちの株主の一つとして、あなたの最適な利益に合致すると思うかもしれませんので、私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止することができます。このような株主の利益は常にあなたの利益や他の株主の利益と一致しているわけではないかもしれません。彼らの行動は彼らの最適な利益を促進するかもしれません。必ずしも他の株主の利益ではなく、彼らの普通株のためのプレミアムを求め、私たちの普通株の現行の市場価格に影響を与える可能性があります。
私たちは証券訴訟の影響を受けるかもしれませんが、これは高価で、経営陣の注意をそらすかもしれません。
我々普通株の市場価格は変動している可能性があり、過去に株式市場価格の変動を経験した会社は証券集団訴訟の影響を受けてきた。私たちは未来にこのような訴訟の目標になるかもしれない。私たちに対する証券訴訟は巨額のコストを招き、私たちの経営陣の注意を他の業務から移す可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
もし私たちが将来財務報告に対して有効な内部統制システムを維持できなければ、私たちの財務状況、運営結果、あるいはキャッシュフローを正確に報告できないかもしれません。これは投資家に私たちの自信に悪影響を与え、私たちの普通株の価値に影響を与える可能性があります。
“サバンズ-オキシリー法”(Sarbanes-Oxley Act)は、財務報告および開示制御および手続きに対して効果的な内部統制を維持することを要求する。サバンズ·オキシリー法第404条の規定によると、予備年次報告書Form 10-Kの提出から、経営陣が提出した財務報告書の内部統制の有効性などに関する報告書を提出しなければならない。この評価には、財務報告書の内部統制で発見された私たちの経営陣の重大な弱点を開示する必要がある。重大欠陥とは、財務報告内部統制の欠陥又は欠陥の組み合わせであり、年度又は中期財務諸表の重大な誤報が適時に防止又は発見されない可能性が合理的な可能性を超えている。サバンズ-オキシリー法第404条は一般に、財務報告の内部統制に対する私たちの独立公認会計士事務所にも有効性を証明することを要求します。
2021年12月31日までのForm 10-K年度報告から、財務報告の内部統制の有効性に関する当社の独立公認会計士事務所の証明を含めなければなりません。私たちは404条を遵守して、私たちが多くの費用を発生させ、多くの管理努力をすることを要求する。我々には現在内部監査チームがなく、適切な上場企業の経験や技術会計知識を有する会計·財務者をより多く招聘し、第404条に準拠するために必要な評価を行うために必要なシステム及びプロセス文書を作成する必要があるかもしれない。私たちは評価、テスト、そして必要などんな救済措置もタイムリーに達成できないかもしれない。評価·テスト過程において、私たちの財務報告内部統制に1つ以上の重大な弱点があることが発見された場合、私たちの財務報告内部統制が有効であるとは断言できないだろう。私たちはあなたに私たちの財務報告書に対する内部統制が未来に重大な欠陥や重大な欠陥が発生しないということを保証することはできません。財務報告を内部統制できなかったいかなる行為も、財務状況、運営結果、またはキャッシュフローを正確に報告する能力を深刻に抑制する可能性がある。もし私たちが財務報告の内部統制に有効であると結論できなければ、あるいは私たちの独立公認会計士事務所がその第404条の審査を開始すると、私たちの財務報告の内部統制に重大な弱点や重大な欠陥があると判断した場合、私たちは財務報告の正確性と完全性に対して投資家の信頼を失う可能性があり、私たちの普通株市場価格は下落する可能性があり、私たちはナスダック世界ベスト市場の制裁や調査を受ける可能性がある, アメリカ証券取引委員会や他の規制機関。財務報告の内部統制のいかなる重大な欠陥を補うことができなかったり、上場企業に必要な他の効果的な制御システムを実施または維持できなかったりすることは、将来的に資本市場に参入する機会を制限する可能性もある。
私たちの憲章文書やデラウェア州法律のいくつかの条項は反買収効果がある可能性があり、買収が私たちの株主を利益にしても、他の会社が私たちを買収することを阻止し、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとするのを阻止するかもしれない。
当社の会社登録証明書の改訂及び再記述の定款の条項、並びにデラウェア州法律における条項は、第三者が我々を買収したり、買収コストを増加させたりすることを困難にする可能性があり、そうしても、私たちの株主に利益を与えたり、現在の経営陣を罷免したりすることができる。これらの規定には、我々の株主の書面による行動を禁止する秘密保護取締役会と、株主の承認なしに優先株を発行する権利がある。これらの規定は、我々の株主が以下の方法で現在の経営陣を交換または更迭することを阻止するか、または阻止する可能性がある
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これは株主が取締役会のメンバーを変えることを難しくし、彼らは責任を持って私たちの経営陣のメンバーに命じた。私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、私たちはデラウェア州会社法203節またはDGCLの条項によって管轄されています。この条項は、これが私たちの株主の意志に合っているかどうか、あるいは私たちに有利であるかどうかにかかわらず、誰かが私たちを買収したり、私たちとの合併を阻止したり、阻止したり、阻止したりするかもしれません。DGCLの規定によると、一般的に、会社は、その株式の15%以上の所有者と業務合併を行ってはならない。当該株式を保有する株主が当該株式を3年間保有しているか、又は他の事項を除いて、当該取引は取締役会の承認を受けている。私たちが改正して再記載した会社登録証明書または改正および再記述された定款またはデラウェア州法律の遅延または抑止権変更を有するいかなる条項も、私たちの株主が彼らが保有する普通株から割増の機会を得ることを制限する可能性があり、一部の投資家が私たちの普通株に支払いたい価格に影響を与える可能性もある。
項目2.未登録資産販売TY証券とその収益の使用
ない。
第3項：違約高級証券
ない。
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第六項です陳列品
展示品 違います。 |
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説明する |
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3.1 |
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改訂および再発行された会社登録証明書(2016年3月8日に米国証券取引委員会に提出された会社現在の報告8−Kテーブル(ファイル番号001−37708)の添付ファイル3.1を参照して本明細書に組み込む)。 |
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3.2 |
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会社規約の改訂及び再改訂(2016年3月8日に米国証券取引委員会に提出された会社の現在の報告書8−K表(ファイル番号001−37708)の添付ファイル3.2を参照して本明細書に組み込む)。 |
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10.1 |
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当社とUCB Biophma SRLとの相互放出と和解協定は，2022年6月6日である。 |
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31.1 |
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1934年に改正された証券取引法第13 a-14(A)及び15 d-14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証書。 |
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31.2 |
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1934年に改正された証券取引法第13 a-14(A)及び15 d-14(A)条に基づく首席財務幹事の認証。 |
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32.1* |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906節で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者と最高財務責任者証明書。 |
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101 |
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Syndax製薬会社の2022年6月30日までの四半期報告Form 10-Qからの財務諸表は、iXBRL(イントラネット拡張可能商業報告言語)：(I)簡明総合貸借対照表、(Ii)簡明全面損失表、(Iii)簡明キャッシュフロー表、及び(Iv)簡明総合財務諸表付記である。 |
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104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込まれている). |
S-K規則第601(B)(10)(Iv)項の規定により、本展示品のいくつかの展示品及び付表は省略されている。登録者は、すべての漏れた展示品とスケジュールのコピーを米国証券取引委員会に提供することを要求しなければならない。
*手紙に従って提供され、改正された1934年証券取引法(“取引法”)第18条(“取引法”)について“アーカイブ”されたとはみなされず、参照によって、改正された1933年証券法または取引法(10-Q表の日付の前または後に行われたものにかかわらず)に基づく任意の申告文書に組み込まれてはならない。
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標札すきま
1934年“証券取引法”第13又は15(D)節の要求に基づいて、登録者は、次の署名者が代表して本報告書に署名することを正式に許可した。
日付：2022年8月8日
差出人： |
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/s/Michael A.Metzger |
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マイケル·A·メッツガー |
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最高経営責任者 |
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(首席行政主任) |
差出人： |
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/キース·A·ゴルダン |
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キース·A·ゴルダン |
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首席財務官兼財務主管 |
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(首席財務官) |
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