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JointVentureMembersAllo：異体遺伝子被覆メンバー2020-12-140001737287Allo：異体被覆異体被覆香港生物製薬有限会社のメンバー2022-01-012022-06-300001737287Allo：異体被覆異体被覆香港生物製薬有限会社のメンバー2022-04-012022-06-300001737287Allo：異体被覆異体被覆香港生物製薬有限会社のメンバー2021-04-012021-06-300001737287Allo：異体被覆異体被覆香港生物製薬有限会社のメンバー2021-01-012021-06-300001737287ALLO：AntionCollaborationAgreementメンバー2022-01-050001737287アメリカ-公認会計基準：第一選択株式メンバーALLO：AntionCollaborationAgreementメンバー2022-01-012022-06-300001737287アメリカ-公認会計基準：第一選択株式メンバーALLO：AntionCollaborationAgreementメンバー2022-01-012022-03-310001737287Allo：AntionCollaborationAgreementマイルストーン達成OneMember2022-01-050001737287ALLO：AntionCollaborationAgreementマイルストーン達成2人のメンバー2022-01-050001737287ALLO：AntionCollaborationAgreementメンバー2022-04-012022-06-300001737287ALLO：AntionCollaborationAgreementメンバー2022-01-012022-06-300001737287ALLO：現在計上されている費用およびその他の負債メンバーALLO：AntionCollaborationAgreementメンバー2022-04-012022-06-300001737287ALLO：現在計上されている費用およびその他の負債メンバーALLO：AntionCollaborationAgreementメンバー2022-01-012022-06-3000017372872018-08-31Utr：SQFT0001737287Allo：LeaseOneAmendedMembers2021-12-3100017372872018-10-310001737287Allo：LeaseTwoMembers2021-12-310001737287Allo：NewarkMember2019-02-012019-02-280001737287Allo：NewarkMember2019-02-28ALLO：更新0001737287Allo：NewarkMember2022-06-3000017372872020-07-310001737287US-GAAP：LetterOfCreditMember2022-06-300001737287Allo：NotchTreeuticsIncMember2019-11-012019-11-010001737287Allo：VotingInterestMembersAllo：NotchTreeuticsIncMember2021-02-280001737287Allo：異体遺伝子被覆メンバー2021-12-310001737287Allo：異体遺伝子被覆メンバー2022-06-300001737287SRT：最大メンバ数2022-01-012022-06-300001737287米国-公認会計基準：株式オプションメンバー2022-01-012022-06-300001737287米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2022-01-012022-06-300001737287ALLO：2800人の計画メンバー2021-12-310001737287ALLO：2800人の計画メンバー2021-01-012021-12-310001737287ALLO：2800人の計画メンバー2022-01-012022-06-300001737287ALLO：2800人の計画メンバー2022-06-300001737287米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-01-012022-06-300001737287米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-06-300001737287ALLO：2800人の計画メンバーSRT：最小メンバ数2022-01-012022-06-300001737287ALLO：2800人の計画メンバーSRT：最大メンバ数2022-01-012022-06-300001737287ALLO：2800人の計画メンバーSRT：最小メンバ数2021-01-012021-06-300001737287ALLO：2800人の計画メンバーSRT：最大メンバ数2021-01-012021-06-300001737287ALLO：2800人の計画メンバー2021-01-012021-06-300001737287米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2021-12-310001737287米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2021-01-012021-12-310001737287米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2022-06-300001737287米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-04-012022-06-300001737287米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2021-04-012021-06-300001737287米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-01-012022-06-300001737287米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2021-01-012021-06-300001737287アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-04-012022-06-300001737287アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2021-04-012021-06-300001737287アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-01-012022-06-300001737287アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2021-01-012021-06-300001737287Allo：BellcoCapitalLLCMメンバーALLO：サブプロトコルのメンバー2018-12-012018-12-310001737287Allo：BellcoCapitalLLCMメンバーALLO：サブプロトコルのメンバー2018-12-310001737287Allo：BellcoCapitalLLCMメンバーALLO：サブプロトコルのメンバー2022-06-300001737287Allo：BellcoCapitalLLCMメンバーALLO：サブプロトコルのメンバー2021-12-310001737287ALLO：コンサルティングプロトコルのメンバーAllo：TwoRiverConsultingLLCMメンバー2022-04-012022-06-300001737287ALLO：コンサルティングプロトコルのメンバーAllo：TwoRiverConsultingLLCMメンバー2022-01-012022-06-300001737287ALLO：コンサルティングプロトコルのメンバーAllo：TwoRiverConsultingLLCMメンバー2021-04-012021-06-300001737287ALLO：コンサルティングプロトコルのメンバーAllo：TwoRiverConsultingLLCMメンバー2021-01-012021-06-300001737287Allo：BellcoCapitalLLCMメンバーALLO：支払いは2021年1月からALLO：コンサルティングプロトコルのメンバー2021-01-012021-06-300001737287Allo：BellcoCapitalLLCMメンバーALLO：コンサルティングプロトコルのメンバーALLO：支払いは2022年1月から2022-01-012022-06-300001737287Allo：BellcoCapitalLLCMメンバーALLO：コンサルティングプロトコルのメンバーSRT：最大メンバ数2018-08-012018-08-310001737287Allo：BellcoCapitalLLCMメンバーALLO：コンサルティングプロトコルのメンバー2022-04-012022-06-300001737287Allo：BellcoCapitalLLCMメンバーALLO：コンサルティングプロトコルのメンバー2022-01-012022-06-300001737287Allo：BellcoCapitalLLCMメンバーALLO：コンサルティングプロトコルのメンバー2021-04-012021-06-300001737287Allo：BellcoCapitalLLCMメンバーALLO：コンサルティングプロトコルのメンバー2021-01-012021-06-300001737287米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-01-012022-06-300001737287米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2021-01-012021-06-300001737287米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2022-01-012022-06-300001737287米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2021-01-012021-06-300001737287アメリカ公認会計基準：従業員ストックメンバー2022-01-012022-06-300001737287アメリカ公認会計基準：従業員ストックメンバー2021-01-012021-06-300001737287Allo：FounderSharesOfCommonStockMember2022-01-012022-06-300001737287Allo：FounderSharesOfCommonStockMember2021-01-012021-06-300001737287Allo：OfStockOptionsMembersの早期練習2022-01-012022-06-300001737287Allo：OfStockOptionsMembersの早期練習2021-01-012021-06-300001737287アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバーアメリカ公認会計基準：副次的事件メンバーALLO：Exchange 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アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
________________________________________________________
表10-Q
________________________________________________________
(マーク1) | | | | | |
| ☒ | 1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末までJune 30, 2022
あるいは…。 | | | | | |
| ☐ | 1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
移行期になります 至れり尽くせり
依頼書類番号：001-38693
________________________________________________________
同種遺伝子治療会社
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
________________________________________________________ | | | | | | | | |
| デラウェア州 | | 82-3562771 |
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) | | (税務署の雇用主 識別番号) |
東グランド通り210番地, 南サンフランシスコ, カリフォルニア州94080
(主な執行機関の住所、郵便番号を含む)
登録者の電話番号、市外局番を含む：(650) 457-2700 | | | | | | | | |
| 適用されない | |
| (前氏名、前住所、前財政年度、前回報告以来変化があれば) |
同法第12条(B)に基づいて登録された証券： | | | | | | | | | | | | | | |
| クラスごとのタイトル | | 取引コード | | 登録された各取引所の名称 |
| 普通株は、1株当たり0.001ドルです | | 別名 | | ナスダック株式市場有限責任会社 |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい、そうです ☒ No ☐
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい、そうです ☒ No ☐
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。 | | | | | | | | | | | | | | |
| 大型加速ファイルサーバ | ☒ | | ファイルマネージャを加速する | ☐ |
| 非加速ファイルサーバ | ☐ | | 規模の小さい報告会社 | ☐ |
| 新興成長型会社 | ☐ | | | |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する。 ☐
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐ No ☒
2022年8月5日現在登録者は143,806,825普通株は、1株当たり0.001ドルで、発行された。
カタログ表 | | | | | | | | |
| | ページ番号. |
第1部： 財務情報 | |
第1項。 | 財務諸表 | 1 |
| 簡明総合貸借対照表 | 1 |
| 経営報告書と全面赤字を簡明に合併する | 2 |
| 株主権益簡明合併報告書 | 3 |
| キャッシュフロー表簡明連結報告書 | 5 |
| 簡明合併財務諸表付記 | 6 |
第二項です。 | 経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 | 21 |
第三項です。 | 市場リスクの定量的·定性的開示について | 30 |
第四項です。 | 制御とプログラム | 30 |
第2部： その他の情報 |
第1項。 | 法律訴訟 | 32 |
第1 A項。 | リスク要因 | 32 |
第二項です。 | 未登録株式証券販売と収益の使用 | 69 |
第三項です。 | 高級証券違約 | 69 |
第四項です。 | 炭鉱安全情報開示 | 69 |
五番目です。 | その他の情報 | 70 |
第六項です。 | 陳列品 | 70 |
サイン | | 71 |
第1部：財務情報
項目1.財務諸表
ALLOGENE治療会社
簡明総合貸借対照表
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない) | | | | | | | | | | | |
| 六月三十日
2022 | | 十二月三十一日
2021 |
| 資産 | | | |
| 流動資産： | | | |
| 現金と現金等価物 | $ | 96,041 | | | $ | 173,314 | |
| 短期投資 | 394,451 | | | 283,988 | |
| 前払い費用と他の流動資産 | 22,536 | | | 14,021 | |
| 流動資産総額 | 513,028 | | | 471,323 | |
| 長期投資 | 195,637 | | | 352,179 | |
| 経営的リース使用権資産 | 86,837 | | | 58,030 | |
| 財産と設備、純額 | 117,216 | | | 122,990 | |
| 制限現金 | 10,292 | | | 10,292 | |
| その他長期資産 | 8,938 | | | 5,815 | |
| 権益法投資 | 15,696 | | | 18,005 | |
| 総資産 | $ | 947,644 | | | $ | 1,038,634 | |
| 負債と株主権益 | | | |
| 流動負債： | | | |
| 売掛金 | $ | 9,713 | | | $ | 10,255 | |
| 負債その他流動負債を計上しなければならない | 34,360 | | | 37,496 | |
| 収入を繰り越す | 836 | | | 423 | |
| 流動負債総額 | 44,909 | | | 48,174 | |
| 賃貸負債、非流動 | 98,232 | | | 69,929 | |
| その他長期負債 | 2,554 | | | 4,125 | |
| 総負債 | 145,695 | | | 122,228 | |
| 引受金及び又は事項(付記6及び7) | | | |
| 株主権益： | | | |
優先株、$0.001額面：10,000,0002022年6月30日と2021年12月31日までに認可された株違います。株式は2022年6月30日と2021年12月31日にそれぞれ発行·発行される | — | | | — | |
普通株、$0.001額面：400,000,0002022年6月30日までのライセンス株式と200,000,0002021年12月31日までに承認された株143,723,171そして142,623,0652022年6月30日と2021年12月31日までの発行済み株式 | 144 | | | 142 | |
| 追加実収資本 | 1,871,262 | | | 1,822,179 | |
| 赤字を累計する | (1,057,985) | | | (903,348) | |
| その他の総合損失を累計する | (11,472) | | | (2,567) | |
| 株主権益総額 | 801,949 | | | 916,406 | |
| 総負債と株主権益 | $ | 947,644 | | | $ | 1,038,634 | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
ALLOGENE治療会社
経営報告書と全面赤字を簡明に合併する
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない) | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日までの3ヶ月間 | | 6月30日までの6ヶ月間 |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 協力収入関係者 | $ | 86 | | | $ | 44 | | | $ | 147 | | | $ | 38,389 | |
| 運営費用： | | | | | | | |
| 研究開発 | 57,171 | | | 52,290 | | | 117,327 | | | 107,473 | |
| 一般と行政 | 19,509 | | | 18,783 | | | 39,406 | | | 35,146 | |
| 総運営費 | 76,680 | | | 71,073 | | | 156,733 | | | 142,619 | |
| 運営損失 | (76,594) | | | (71,029) | | | (156,586) | | | (104,230) | |
| その他の収入(費用)、純額： | | | | | | | |
| 利息とその他の収入，純額 | 315 | | | 624 | | | 807 | | | 1,135 | |
| その他の収入(費用) | 1,492 | | | (531) | | | 1,142 | | | (856) | |
| その他の収入を合計して純額 | 1,807 | | | 93 | | | 1,949 | | | 279 | |
| 純損失 | (74,787) | | | (70,936) | | | (154,637) | | | (103,951) | |
| その他の全面的な損失： | | | | | | | |
| 売却可能投資は純損失を実現していない | (2,223) | | | (233) | | | (8,905) | | | (602) | |
| 純総合損失 | $ | (77,010) | | | $ | (71,169) | | | $ | (163,542) | | | $ | (104,553) | |
| 1株当たり基本と希釈して純損失 | $ | (0.52) | | | $ | (0.53) | | | $ | (1.09) | | | $ | (0.78) | |
| 加重-1株当たり純損失の平均株数、基本損失と赤字を計算するための | 143,385,045 | | | 134,826,805 | | | 142,376,280 | | | 133,503,262 | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
ALLOGENE治療会社
株主権益簡明合併報告書
(未監査)
(単位は千で、シェアは含まれていない)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普通株 | | 追加実収資本 | | 赤字を累計する | | その他の総合損失を累計する | | 株主権益総額 |
| 株 | | 金額 |
| 残高-2022年3月31日 | 143,569,902 | | | $ | 143 | | | $ | 1,847,534 | | | $ | (983,198) | | | $ | (9,249) | | | $ | 855,230 | |
株式オプションと帰属RSUの行使時に普通株を発行する | 153,269 | | | 1 | | | 24 | | | — | | | — | | | 25 | |
早期行使の普通株の帰属 | — | | | — | | | 813 | | | — | | | — | | | 813 | |
| 株に基づく報酬 | — | | | — | | | 22,891 | | | — | | | — | | | 22,891 | |
| 純損失 | — | | | — | | | — | | | (74,787) | | | — | | | (74,787) | |
売却可能投資は純損失を実現していない | — | | | — | | | — | | | — | | | (2,223) | | | (2,223) | |
| 残高-2022年6月30日 | 143,723,171 | | | $ | 144 | | | $ | 1,871,262 | | | $ | (1,057,985) | | | $ | (11,472) | | | $ | 801,949 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普通株 | | 追加実収資本 | | 赤字を累計する | | その他の総合損失を累計する | | 株主権益総額 |
| 株 | | 金額 |
| 残高-2021年12月31日 | 142,623,065 | | | $ | 142 | | | $ | 1,822,179 | | | $ | (903,348) | | | $ | (2,567) | | | $ | 916,406 | |
株式オプションと帰属RSUの行使時に普通株を発行する | 869,230 | | | 2 | | | 306 | | | — | | | — | | | 308 | |
早期行使の普通株の帰属 | — | | | — | | | 2,041 | | | — | | | — | | | 2,041 | |
| 株に基づく報酬 | — | | | — | | | 45,206 | | | — | | | — | | | 45,206 | |
従業員株購入計画 | 230,876 | | | — | | | 1,530 | | | — | | | — | | | 1,530 | |
| 純損失 | — | | | — | | | — | | | (154,637) | | | — | | | (154,637) | |
売却可能投資は純損失を実現していない | — | | | — | | | — | | | — | | | (8,905) | | | (8,905) | |
| 残高-2022年6月30日 | 143,723,171 | | | $ | 144 | | | $ | 1,871,262 | | | $ | (1,057,985) | | | $ | (11,472) | | | $ | 801,949 | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
ALLOGENE治療会社
株主権益簡明合併報告書
(未監査)
(単位は千で、シェアは含まれていない)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普通株 | | その他の内容
支払い済み
資本 | | 積算
赤字.赤字 | | 積算
他にも
総合損失 | | 合計する
株主の
権益 |
| 株 | | 金額 |
| 残高-2021年3月31日 | 141,470,075 | | | $ | 141 | | | $ | 1,749,097 | | | $ | (679,358) | | | $ | (101) | | | $ | 1,069,779 | |
株式オプションと帰属RSUの行使時に普通株を発行する | 650,656 | | | 1 | | | 3,213 | | | — | | | — | | | 3,214 | |
早期行使の普通株の帰属 | — | | | — | | | 854 | | | — | | | — | | | 854 | |
株に基づく報酬 | — | | | — | | | 21,134 | | | — | | | — | | | 21,134 | |
| 従業員株購入計画 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 純損失 | — | | | — | | | — | | | (70,936) | | | — | | | (70,936) | |
売却可能投資は純損失を実現していない | — | | | — | | | — | | | — | | | (233) | | | (233) | |
| 残高-2021年6月30日 | 142,120,731 | | | $ | 142 | | | $ | 1,774,298 | | | $ | (750,294) | | | $ | (334) | | | $ | 1,023,812 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普通株 | | その他の内容
支払い済み
資本 | | 積算
赤字.赤字 | | 積算
他にも
全面的に
収入(損) | | 合計する
株主の
権益 |
| 株 | | 金額 |
| 残高-2020年12月31日 | 140,474,305 | | | $ | 140 | | | $ | 1,725,552 | | | $ | (646,343) | | | $ | 268 | | | $ | 1,079,617 | |
株式オプションと帰属RSUの行使時に普通株を発行する | 1,548,400 | | | 2 | | | 7,272 | | | — | | | — | | | 7,274 | |
早期行使の普通株の帰属 | — | | | — | | | 1,564 | | | — | | | — | | | 1,564 | |
株に基づく報酬 | — | | | — | | | 37,926 | | | — | | | — | | | 37,926 | |
| 従業員株購入計画 | 98,026 | | | — | | | 1,984 | | | — | | | — | | | 1,984 | |
| 純損失 | — | | | — | | | — | | | (103,951) | | | — | | | (103,951) | |
売却可能投資は純損失を実現していない | — | | | — | | | — | | | — | | | (602) | | | (602) | |
| 残高-2021年6月30日 | 142,120,731 | | | $ | 142 | | | $ | 1,774,298 | | | $ | (750,294) | | | $ | (334) | | | $ | 1,023,812 | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
ALLOGENE治療会社
キャッシュフロー表簡明連結報告書
(未監査)
(単位：千) | | | | | | | | | | | |
| 6月30日までの6ヶ月間 |
| 2022 | | 2021 |
| 経営活動のキャッシュフロー： | | | |
| 純損失 | $ | (154,637) | | | $ | (103,951) | |
| 純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： | | | |
| 株に基づく報酬 | 45,206 | | | 37,926 | |
| 減価償却および償却 | 7,367 | | | 3,882 | |
| 投資証券の純償却/付加価値 | 2,240 | | | 3,746 | |
| 非現金レンタル料 | 1,640 | | | 2,394 | |
| 権益法投資の損失シェア | 2,309 | | | 857 | |
| 経営性資産と負債変動状況： | | | |
| 前払い費用と他の流動資産 | (8,515) | | | 2,755 | |
| その他長期資産 | (2,803) | | | (660) | |
| 売掛金 | 917 | | | 1,088 | |
| 負債その他流動負債を計上しなければならない | (3,334) | | | (2,470) | |
| 収入を繰り越す | 413 | | | (38,687) | |
| その他長期負債 | (1,571) | | | 2,622 | |
| 経営活動のための現金純額 | (110,768) | | | (90,498) | |
| 投資活動によるキャッシュフロー： | | | |
| 財産と設備を購入する | (3,276) | | | (17,363) | |
| 権益法投資における株購入 | — | | | (15,938) | |
| 投資満期で得られた収益 | 185,797 | | | 484,072 | |
| 購入投資 | (150,864) | | | (329,379) | |
| 投資活動が提供する現金純額 | 31,657 | | | 121,392 | |
| 資金調達活動のキャッシュフロー： | | | |
| 株式オプション行使時に普通株で得られた金を発行する | 308 | | | 7,274 | |
| 従業員の株式購入計画に基づいて普通株を発行して得た金 | 1,530 | | | 1,984 | |
| 融資活動が提供する現金純額 | 1,838 | | | 9,258 | |
| 現金、現金等価物、および限定的な現金純変化 | (77,273) | | | 40,152 | |
| 現金、現金等価物、制限現金--期初 | 183,606 | | | 192,800 | |
| 現金、現金等価物、制限された現金--期末 | $ | 106,333 | | | $ | 232,952 | |
| 非現金投資活動： | | | |
| 賃貸負債と引き換えに使用権資産 | $ | 31,361 | | | $ | — | |
| 支払すべき帳簿、売掛金及びその他の流動負債における財産及び設備購入 | $ | 42 | | | $ | 1,706 | |
| 売掛金，売掛金，その他の流動負債を計上した資本化クラウドコスト | $ | 320 | | | $ | — | |
| 補足開示： | | | |
| 賃貸負債の金額を計上するための現金 | $ | (3,983) | | | $ | (2,432) | |
| テナント改善手当に関する現金を受け取る | $ | 325 | | | $ | 1,111 | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
ALLOGENE治療会社
簡明合併財務諸表付記
1. 業務説明
異体遺伝子治療会社(当社或いは異体遺伝子)は2017年11月30日にデラウェア州に登録設立され、本部はカリフォルニア州南サンフランシスコに設置された。Allgeneは免疫腫瘍学会社であり，癌治療のための遺伝子工学同種異体T細胞療法の開発と商業化を開始した。同社は癌細胞を標的にして殺すことを目的とした既製T細胞候補製品パイプラインを開発している。
追加の資本が必要だ
同社はすでに運営損失を受けており、将来的には運営損失が引き続き発生すると予想されている。同社の最終成功は、その研究·開発活動の結果と、同社の候補製品を商業化する能力に依存する
同社は現金と現金等価物および#ドルの投資を持っている686.12022年6月30日まで。設立以来2022年6月30日までの会社累計純損失は$1.1十億ドルです。経営陣は将来的にさらに多くの損失を計上し、その運営や製品研究·開発を支援し、その業務計画を全面的に実施するために追加資本を調達する必要があることを認識している。
会社は株式証券、債務融資またはその他の出所を発行することで追加資本を調達し、その業務計画をさらに実施するつもりだ。しかし、必要かつ十分なレベルでこのような融資を得ることができない場合、会社はその運営計画を再評価する必要があり、候補製品の開発を延期することが要求される可能性がある。同社は、その現金および現金等価物および投資は、米国証券取引委員会が米国証券取引委員会(SEC)に監査されていない簡明な総合財務諸表を提出した日から少なくとも1年以内にその運営に資金を提供するのに十分であると予想している
同社は現在発生している新冠肺炎疫病がその財務状況と運営に与える具体的な程度、持続時間或いはすべての影響を予測できない。新冠肺炎疫病が会社の財務業績に与える影響は未来の発展に依存し、疫病の持続時間と蔓延及び関連する政府提案と制限を含む。これらの事態の発展及び新冠肺炎疫病の金融市場と全体経済への影響は非常に高い不確定性を持っている。業務状況、金融市場および/または全体経済が長時間の影響を受ける場合、会社の業績は悪影響を受ける可能性がある。
2. 重要会計政策の概要
陳述の基礎
添付されていない監査を経て簡明総合財務諸表はアメリカ中期財務資料公認会計原則及びアメリカ証券取引委員会表10-Q及び規則S-X第10条に基づいて作成された。したがって、それらは、会計基準によって要求される完全な連結財務諸表に必要なすべての情報および脚注を含まない。当社は，公平列報に記載されている期間の経営結果とキャッシュフローに必要な調整(正常経常的調整のみを含む)が含まれていると考えている。簡明総合財務諸表には、当社及びその完全子会社の勘定が含まれている。合併過程において、すべての重要な会社間残高と取引はすでに販売された。
2022年6月30日までの簡明総合貸借対照表、2022年6月30日及び2021年6月30日までの3ヶ月及び6ケ月の簡明総合経営表及び全面損失表、2022年6月30日及び2021年6月30日までの6ヶ月の簡明総合株主権益表、2022年6月30日及び2021年6月30日までの6ヶ月の簡明総合キャッシュフロー表及び簡明総合財務諸表付記で開示された財務データ及びその他の財務資料はすべて監査を受けていない。2022年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月の運営結果は、2022年12月31日までの1年または任意の他の未来年度または中期の予想結果を示すとは限らない。これらの簡明な総合財務諸表は、会社が2022年2月23日に米国証券取引委員会に提出した10-K表年次報告書に含まれる会社の2021年12月31日までの年度監査財務諸表と関連説明と組み合わせて読まなければならない。
予算の使用
公認会計原則に基づいて簡明な連結財務諸表を作成し、合併財務諸表の日付までの資産及び負債額及び又は有資産及び負債の開示、及び報告期間内の支出金額に影響するように管理層に推定と仮定を行うことを要求する。添付の簡明な総合財務諸表で作成された重大な推定および仮定は、株式オプションの公正価値、投資の公正価値、所得税の不確実性、およびいくつかの計算すべき項目を含むが、これらに限定されない。当社は歴史的経験やその他の要因に基づいてその推定と仮説を継続的に評価し、事実や状況が必要な場合にこれらの推定と仮説を調整する。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
重大会計政策
2022年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月の間、当社年報に掲載されている財務諸表付記1に記載されている重大な会計政策と比較して、会計政策に大きな変動はなかった。
最近採用された会計公告
発表または発効されていない新しい会計声明は、会社の簡明財務諸表に実質的な影響を与える見通しだ。
最近採用されていない会計公告
当社は引き続き財務会計基準委員会が発表した新会計声明に注目しており、本報告日までに発表されたいかなる会計声明も当社の簡明な総合財務諸表に大きな影響を与えるとは考えていない。
3. 公正価値計量
当社は公正価値に基づいて現金等価物、制限性現金と投資を計量し、報告します。
通貨市場基金は、公正価値に応じて公正価値に応じて恒常的な見積もりで計量され、1級に分類される。投資は公正価値で計量され、その基礎は投入であり、観察可能な市場データからの見積もりを含み、レベル2投入に分類されるが、米国債への投資は1級に分類される。
いくつありますか違います。2022年6月30日と2021年12月31日までの3級資産または負債。
次の表は、2022年6月30日現在と2021年12月31日現在の主要証券タイプで公正価値計量を行う金融資産と、この計量に使用される投入レベルを示している
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| June 30, 2022 |
| レベル1 | | レベル2 | | レベル3 | | 公正価値 |
| (単位：千) |
| 金融資産： | | | | | | | |
| 通貨市場基金(1) | $ | 32,845 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 32,845 | |
| 商業手形 | — | | | 25,844 | | | — | | | 25,844 | |
| 社債 | — | | | 201,320 | | | — | | | 201,320 | |
| アメリカ国債 | 318,402 | | | — | | | — | | | 318,402 | |
| アメリカ機関証券 | — | | | 44,522 | | | — | | | 44,522 | |
| 金融資産総額 | $ | 351,247 | | | $ | 271,686 | | | $ | — | | | $ | 622,933 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2021年12月31日 |
| レベル1 | | レベル2 | | レベル3 | | 公正価値 |
| (単位：千) |
| 金融資産： | | | | | | | |
| 通貨市場基金(1) | $ | 115,867 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 115,867 | |
| 商業手形 | — | | | 58,976 | | | — | | | 58,976 | |
| 社債 | — | | | 223,474 | | | — | | | 223,474 | |
| アメリカ国債 | 303,016 | | | — | | | — | | | 303,016 | |
| アメリカ機関証券 | — | | | 50,701 | | | — | | | 50,701 | |
| 金融資産総額 | $ | 418,883 | | | $ | 333,151 | | | $ | — | | | $ | 752,034 | |
(1)会社の簡明総合貸借対照表の現金と現金等価物に含まれる
4. 金融商品
次の表は、2022年6月30日と2021年12月31日までの主要証券タイプ別の現金等価物と販売可能証券の公正価値と超過コストを示している
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| June 30, 2022 |
| 原価を償却する | | 未実現収益 | | 未実現損失 | | 公正価値 |
| (単位：千) |
| 貨幣市場基金 | $ | 32,845 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 32,845 | |
| 商業手形 | 25,902 | | | — | | | (58) | | | 25,844 | |
| 社債 | 204,659 | | | — | | | (3,339) | | | 201,320 | |
| アメリカ国債 | 324,481 | | | — | | | (6,079) | | | 318,402 | |
| アメリカ機関証券 | 46,075 | | | — | | | (1,553) | | | 44,522 | |
| 現金等価物と投資総額 | $ | 633,962 | | | $ | — | | | $ | (11,029) | | | $ | 622,933 | |
| | | | | | | |
| 分類は： | | | | | | | |
| 現金等価物 | | | | | | | $ | 32,845 | |
| 短期投資 | | | | | | | 394,451 | |
| 長期投資 | | | | | | | 195,637 | |
| 現金等価物と投資総額 | | | | | | | $ | 622,933 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2021年12月31日 |
| 原価を償却する | | 未実現収益 | | 未実現損失 | | 公正価値 |
| (単位：千) |
| 貨幣市場基金 | $ | 115,867 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 115,867 | |
| 商業手形 | 58,981 | | | 2 | | | (7) | | | 58,976 | |
| 社債 | 224,092 | | | 29 | | | (647) | | | 223,474 | |
| アメリカ国債 | 304,142 | | | 2 | | | (1,128) | | | 303,016 | |
| アメリカ機関証券 | 51,075 | | | — | | | (374) | | | 50,701 | |
| 現金等価物と投資総額 | $ | 754,157 | | | $ | 33 | | | $ | (2,156) | | | $ | 752,034 | |
| | | | | | | |
| 分類は： | | | | | | | |
| 現金等価物 | | | | | | | $ | 115,867 | |
| 短期投資 | | | | | | | 283,988 | |
| 長期投資 | | | | | | | 352,179 | |
| 現金等価物と投資総額 | | | | | | | $ | 752,034 | |
2022年6月30日まで、証券を売却できる残りの契約期限は期日より少ない4何年もです。本報告で述べた期間中、有価証券の売却に重大な損失を達成することはない。2022年6月30日現在、売却可能な証券の未実現損失は信用リスクに起因しない。当社は、赤字を達成していない投資を持って満期まで保有し、すべての利息と元金を受け取る可能性が高いと考えています。当社は、当社のある売却可能な証券の未実現損失は市場要因によるものであるため、信用損失準備金を計上する必要はないと考えている。2022年6月30日と2021年12月31日まで、ドルの証券を公正に承認する16.9百万ドルとゼロそれぞれ12カ月以上連続した純未実現損失状態である。これまで、会社は売却可能な証券に何の減価費用も計上していなかった。
2022年6月30日と2021年12月31日まで、会社が確認1.7総合貸借対照表内の前払い費用及びその他の流動資産内で証券を販売することができて、利息百万元を計算することができます。
5. 貸借対照表の構成要素
財産と設備、純額
財産および装置には以下のものが含まれる | | | | | | | | | | | |
| 六月三十日
2022 | | 十二月三十一日
2021 |
| (単位：千) |
| 賃借権改善 | $ | 108,353 | | | $ | 108,353 | |
| 実験室装置 | 30,684 | | | 29,666 | |
| コンピュータ装置及び購入ソフトウェア | 4,881 | | | 4,373 | |
| 家具と固定装置 | 3,947 | | | 3,920 | |
| 建設中の工事 | 79 | | | 39 | |
| 合計する | 147,944 | | | 146,351 | |
| 減算：減価償却累計 | (30,728) | | | (23,361) | |
| 財産と設備の合計 | $ | 117,216 | | | $ | 122,990 | |
6. 許可と協力協定
ファイザーとの資産出資合意
2018年4月，当社はファイザーと資産貢献プロトコル(ファイザープロトコル)を締結し，これにより，当社は癌治療用キメラ抗原受容体(CAR)T細胞の開発および管理のためのいくつかの契約および知的財産権を含むいくつかの資産を買収した。同社は、規制と販売マイルストーンの成功後、目標ごとにファイザープロトコルがカバーする目標にマイルストーン金を支払うことを要求されており、CD 19とB細胞成熟抗原(BCMA)を含む。アメリカとEUが様々な規制のマイルストーンを成功させた後、潜在的なマイルストーンの支払い総額は$30.0百万か$60.0百万ドル、具体的な目標によって決められます。潜在的な規制と発展マイルストーンの総額は最高で百万ドルに達します840.0100万ドルは、同社が抗CD 19同種自動車T細胞製品のEUでの規制承認のためのマイルストーンの支払い義務がないことを前提としており、Servierがこの地域に商業権利を持っていることを前提としている。北米、ヨーロッパ、アジア、オーストラリア、オセアニア(領地)がある年度の純売上高のハードルに達した後、ファイザー協定がカバーする一定数の潜在的マイルストーン支払い総額は$325.0目標ごとに百万ドルです。前述の文中の販売マイルストーンは、その地域内のその国/地域の任意の製品のファイザー特許使用料期限(以下に述べる)の最後の満了まで国/地域で支払われる。2019年10月、領土は世界のすべての国に拡大された違います。マイルストーンまたは特許使用料は、2022年または2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に支払われます。
ファイザーには、ファイザー協定でカバーされている製品またはファイザーの特定の知的財産権を使用し、2023年4月6日または以前に新薬申請(IND)を研究する製品の年間純売上高数%の印税を製品および国/地域で受け取る資格がある。ある特定の製品に対する当社のある国/地域における特許使用料義務は、当該製品が当該国/地域で初めて販売されたときから始まり、(I)任意の適用特許の最後の特許請求の満了又は(Ii)12この製品がこの国で初めて販売されてから数年です。
Cellectisとの研究協力と許可協定
ファイザー協定の一部として，ファイザーは同社にCellectis S.A.(Cellectis)との研究協力と許可プロトコル(原始Cellectisプロトコル)を譲渡した。当社は2019年3月8日にCellectisとライセンス契約(Cellectis合意)を締結した。Cellectis協定への署名については，2019年3月8日に当社とCellectisも書簡合意(書簡合意)を締結したことにより，当社とCellectisは元のCellectis合意を終了することに同意した。最初のCellectisプロトコルは，発見と臨床前開発活動を行い，双方の選択の目標に対するCAR T細胞を生成する研究協力を含み，2018年6月に完成した。
Cellectisプロトコルによると、CellectisはCellectisのある知的財産権に基づいて、そのTALENと電気穿孔技術を含み、特定の条件下で同社に独占的、全世界範囲の、特許権使用料を負担する許可証を授与し、そのTALENと電気穿孔技術を含み、そのTALENと電気穿孔技術を含み、製造、使用、販売、輸入とその他の方法で特定の目標に対するCART製品を開発と商業化し、BCMA、Flt 3、DLL 3とCD 70(異遺伝子目標)を含み、ヒト腫瘍治療、診断、予防と予後目的に使用する。また，あるCellectis知的財産権はCellectisが独占許可と協力協定に基づいて会社とServierに付与されている
Servierとファイザーは2018年4月に会社に譲渡され，日付は2016年10月30日であり，最初のCellectis合意終了後も存在する。
Cellectis協定によると、会社はCellectisに非独占的、全世界的、印税免除、永久的かつ撤回不可能な許可証を授与し、ある条件下で、会社のある知的財産権の下で、ある目標(Cellectis目標)に対するCar T製品を製造、使用、販売、輸入、および他の方法で商業化する権利がある。
Cellectis協定では、会社は記念碑的なお金を開発と販売し、最高で$に達すると規定されています185.0同種遺伝子目標の製品ごとに100万ドル、潜在的な開発と販売マイルストーンの支払い総額は最大2.8十億ドルです。Cellectisには，会社が商業化している任意の製品(異種遺伝子製品)の全世界の年間純売上高から分級使用料を得る資格があり，これらの製品はCellectisプロトコルによって会社に許可されたCellectis知的財産権(異種遺伝子製品)を用いて製造，主張またはカバーされており，料率は1桁である。非特許の進入および第三者特許許可による満了の支払いについては、個々のライセンス製品および個々の国に基づいて、そのような使用料を低減することができる。Cellectis協定によると、ある例外的な場合を除いて、会社はCellectisが開発、製造、商業化または任意の異種遺伝子製品の使用に関連するすべての第三者クレーム、あるいは会社がCellectis協定に規定されている陳述、保証またはチノに違反したことによる第三者クレームを賠償しなければならない；ある例外の場合を除いて、CellectisはCellectisの目標に対するCellectisの目標に対するCar T製品の開発、製造、商業化または使用に関するすべての第三者クレームを賠償しなければならない、あるいはCellectisがCellectis協定に規定されている陳述、保証または契約に違反することによる第三者クレームを賠償しなければならない。
特許権使用料は、(I)当該製品をカバーするライセンス特許の最後の満了日まで、ライセンス製品及び国/地域ごとに支払われる。(Ii)当該製品の当該国での規制排他性が失われ、(Iii)当該製品が当該国で初めて商業販売された日の10周年であるが、いずれの場合も、特定のライセンス製品について当該製品の初商業販売20周年後の特許権使用料を支払うことができない。
Cellectisの目標によると、同社はCellectisからの購入または許可を優先的に拒否または初回交渉する権利があり、Cellectisの目標に合った製品を開発·販売する権利がある。
Cellectis協定によると、会社は一定の職務義務を果たしてCAR T候補製品の開発を推進し、会社が監督管理の許可を得た主要な市場国家/地区で各異種遺伝子Targetの1種のCAR T製品を商業化する。当社が実質的にいかなる職務調査義務に違反し、90日以内に治癒できなかった場合、ある目標については、この目標はもはや異体遺伝子目標ではなく、Cellectis目標となる。
その条項に基づいて早期に終了しない限り、Cellectis協定は、その国の当該許可製品に関連するすべての印税支払い義務が満了した後、製品と国/地域によって終了する。当社は60日前に書面通知を出した後にCellectis合意を勝手に終了する権利があり、すべて終了しても目標ごとに終了する権利があります。どちらか一方が治癒していない実質的な違約が発生した場合には，90日前に書面で通知し，“Cellectis合意”を完全または1つの目標ごとに終了することができる。Cellectisが破産したり資金が相殺されない場合には，会社は随時書面通知を出したり，Cellectis制御権変更完了後60日以内に書面通知を出したりして，Cellectis合意を終了することもできる。
当社の本プロトコルに関するすべてのコストは研究と開発費用であることが確認されました。 2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月ゼロこのプロトコルにより，臨床開発マイルストーンの実現に関わるコストが関連している。2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月ゼロそして$5.0このプロトコルによると，臨床開発マイルストーンの実現に関するコストはそれぞれ100万ドルである
Servierと許可と連携協定を締結する
ファイザープロトコルの一部として、ファイザーは、Les実験室Servier SASおよびInstitut de Recherches International Servier SAS(総称してServier SAS)と米国でUCARRT 19を含む特定の抗CD 19自動車T細胞候補製品を開発、製造、商業化する独占許可および協力プロトコル(Servierプロトコル)を同社に割り当て、別の目標に対する追加の抗CD 19候補製品および候補同種自動車T細胞製品の権利を得る権利を有する。2019年10月、会社は追加的な目標に対する権利を放棄することに同意した。
Servierプロトコルによれば、同社は、米国で抗腫瘍過継免疫療法分野のUCART 19、Allo−501およびAllo−501 aの独自ライセンスを開発、製造、商業化し、米国で他の候補製品を取得する同じ権利の独占的選択権を有しており、Servierがライセンス選択に基づいて米国以外のある市場でこれらの候補製品を開発または商業化していない場合には、米国以外で同じ権利を得ることもできる。当社はオプションを行使するためにServierにいかなる追加金も支払う必要はありません。当社が他の候補製品を選択すれば，Servierはその候補製品の米国以外での権利を獲得し，その候補製品の開発コストを分担する権利がある。
Servierプロトコルによると、CD 19に対する抗腫瘍に対する免疫療法の分野では、当社は米国で商業的に合理的な努力で開発され、市場承認を得なければならないが、会社が選定した特定の目標に対する少なくとも1つの同種適合性T細胞製品の抗腫瘍に免疫療法を採用する分野では、ServierはEUおよびEUおよび米国以外の指定国のうちの1つの指定国で商業的に合理的な努力で開発され、マーケティング承認を得なければならない。
会社がServierと共同開発した候補製品には，UCART 19，Allo−501，Allo−501 aが含まれ，会社が担当している60開発コストの%を指定し，残りはServierが担当する40適用されるグローバル研究開発計画に規定されている開発コストの%である。いくつかの制限を受けた場合、各締約国は、世界的な研究開発計画の外でその領土特定の活動を行う権利があり、費用は当該締約国が負担する。また，いずれも単独で領土上の商業化活動を担当し，費用はその側が負担する。
会社は規制と販売マイルストーンの完成に成功した後、Servierに記念碑的な支払いを要求された。Servierプロトコルは，会社がServierに支払う潜在金の総額は最大で$に達することを規定している137.5様々な規制マイルストーンの完成に成功した後、会社がServierに支払う可能性のある総額は$に達する78.0様々な販売マイルストーンを成功させた後、販売収入は100万ドルに達するだろう。同様に、Servierは、“Servierプロトコル”に含まれる同種遺伝子ターゲットに対する製品の規制および販売マイルストーンの完了に成功した後にマイルストーン支払いを要求される。規制と販売マイルストーンの完成に成功した後、Servierプロトコルにより、Servierが会社に支払う義務がある潜在的な支払い総額は$です42.0百万ユーロとユーロ70.5百万ドル73.5百万)。Servierがある製品を追求しない権利を選択した後，会社が米国以外の地域でこれらの権利を獲得した場合，上記のマイルストーンは何らかの調整を受ける可能性がある.
一方には，支払側がそれぞれの領土内の国/地域の任意の許可製品の年間純売上高から分級特許権使用料を得る資格があり，これらの許可製品は当該側によって商業化されており，当該側が“事業者合意”によって許可される目標を対象としている。特許使用料の範囲は低い数十パーセントから十数パーセントまでです。交換可能な薬品の進入、特許権の満了、および第三者特許ライセンスに基づいて支払われる金額については、このような使用料が減少する可能性がある。各側がそれぞれの領土内に国/地域の特定許可製品を与える印税義務(Servier Royalty用語)は，その製品がその国/地域で初めて商業販売されたときに始まり，所定の年数後に終了する。
“事業者合意”に従って早期に終了しない限り、事業者協定は、その国/地域でそのような許可製品の販売に関連する事業者の印税期限が満了するまで、許可製品および国/地域に従って有効化を継続する。
2022年6月30日まで3ヶ月と6ヶ月、当社は合格しました11.6百万ドルとドル16.7Servier協定のコスト分担条項により，純コスト100万ドルをそれぞれ回収し，研究と開発費用を削減した。2021年6月30日まで3ヶ月と6ヶ月、当社は記録しました4.2百万ドルとドル8.1それぞれ百万ドルのコストを純回収する。Servierが支払うべき金額は2022年6月30日と2021年12月31日までです10.2百万ドルとドル4.1百万ドルはそれぞれ添付の簡明総合貸借対照表の他の流動資産に計上される。
Notchと研究協力と許可合意に達した
2019年11月1日、当社はNotch Treateutics Inc.(Notch)と協力と許可協定(Notch協定)を締結し、Notchのある知的財産権に基づいて、Notchはallgeneに独占的、世界的に特許権使用料を徴収する再許可可能な許可を授与し、特定のCAR標的に対する誘導多能性幹細胞から得られた治療性遺伝子編集T細胞および/または自然殺傷(NK)細胞製品を開発、製造、使用、販売、輸入、その他の方法で商業化し、非ホジキンリンパ腫、急性リンパ球性白血病と多発性骨髄腫に初歩的に応用した。また、Notchは、合意された各ターゲットのオプション費用と引き換えに、いくつかの指定されたターゲットをその独占許可に追加するオプションをallgeneに付与する。
Notchプロトコルは、allgene社の独占的な目標に対する工学細胞を生成するための研究および臨床前開発活動を行う研究協力を含み、これは、共同開発委員会の監督の下で、合意された研究計画および予算に基づいて行われる。Allgeneはこの計画と予算に基づいてNotchの費用を精算するだろう。研究協力の有効期間は、(I)Notch協定調印5周年の日に、(Ii)共同開発委員会は、Notchが各独占目標についてある成功基準を達成したことを決定した後、(Ii)共同開発委員会が技術的に実行不可能または安全問題のため、任意の独占目標に対して合理的に研究協力できないと判断した後、終了する。
Notchプロトコルの実行については，AllgeneはNotchに#ドルを前払いした10.0Notchプロトコルに従って研究するために、Notch技術へのアクセス許可証と引き換えに100万ドル。さらに異種遺伝子は1ドル稼いでいます5.0Notchの系列種転換可能優先株に100万ドル投資し、allgeneが所有している25Notch発行された株式の%所有権は、投資直後に完全に希釈された上で所有される。この投資に関連するのは、異種遺伝子会社の代表がNotch取締役会に勤めているということだ。2021年2月、同社はまた1ドルを稼いだ15.9NotchのAシリーズ優先株に100万ドル投資した。2021年10月に会社はまた1ドル稼いだ1.8ノッチ普通株に百万ドル投資します。この取引が完了すると、同社のNotchの株式は23.0%は、投票権に基づいて。当社は2022年6月30日現在、Notchの持株権を有しておらず、Notchへの投資を権益法投資として入金し続けている。
Notchプロトコルによると、Notchは最高$を取得する資格があります7.25合意された研究マイルストーンを実現した後、最高100万ドルに達します4.0いくつかの臨床前開発マイルストーンを実現する際には、1人当たり100万ドル、最高で$に達する283.0いくつかの臨床、規制、および商業マイルストーンを達成した後、各独占的な目標および細胞タイプ(すなわち、T細胞またはNK細胞)は百万ドルを得ることができる。Nochはまた，allgeneライセンス製品の販売について中上位数範囲の階層ライセンス使用料を徴収する権利があり，期限は国ごとと製品であり，当該製品の当該国での初の商業販売から，(I)当該販売国で当該製品のライセンス特許をカバーしていない有効な主張の日まで，(Ii)当該販売国での適用データ又は他の法規の排他的満期日，又は(Iii)当該製品の当該国での初商業販売から一定の期間まで継続する。
Notch協定の条項は、これらの国/地域におけるallgeneの支払い義務が満了するまで、製品および国/地域に従って継続される。期限が切れた後、Allgeneのこの製品と国家に対する許可は永久的で、撤回できない、全額支払いされ、印税免除されるだろう。Allgeneは、90日前にNotchに書面で通知した後、完全にまたは製品ごとに協力合意を終了することができる。他方がこのような通知を受けた後の所定期間内に是正されなかった場合，又は他方が破産した場合には，いずれか一方が他方に重大な違約をした場合には，書面で協力協定を終了することができる。
2022年6月30日まで3ヶ月と6ヶ月、当社は合格しました0.9百万ドルとドル1.7研究開発費の協力コストとして百万ドルです2021年6月30日まで3ヶ月と6ヶ月、当社は記録しました1.8百万ドルとドル3.1研究開発費の協力コストとして百万ドルです
テキサス大学MDアンダーソンがんセンターとの戦略同盟
2020年10月6日、会社が戦略に参入5年制テキサス大学MD Anderson癌センター(MD Anderson)と同種異体CAR T細胞候補製品の臨床前と臨床研究について協力合意に達した。同社とMD Andersonは共同指導委員会の監督の下で，臨床前と臨床研究の設計と実施で協力している
合意条項によると，その会社は最高であることを約束した15.0合意期間内に百万ドルの資金を提供する。この資金の支払いはすべての研究を連合に含めるために、双方が研究注文に同意することにかかっている。同社は#ドルを前払いした3.02020年12月31日までの1年間にMD Andersonに100万ドルを支払った。当社は協定発効日から合意期間内に、MD Andersonに毎年さらなる金を支払う義務がある。MD Andersonが戦略連合の下でサービスを提供する場合、これらのコストは開発に使用されるだろう
合意のいずれか一方は他方の実質的な違約によって終了することができる。個別研究は重大な違反、健康と安全問題などの原因で中止することができ、あるいは機関審査委員会(臨床現場で臨床研究を監督する審査委員会)はいかなる研究を終了することを要求することができる。任意の法律または規制許可が最終的に撤回または終了された場合、関連研究も自動的に終了するだろう。
2022年6月30日まで3ヶ月と6ヶ月、当社は合格しました0.6百万ドルとドル0.9研究開発費として百万ドルの協力コストがかかります。2021年6月30日まで3ヶ月と6ヶ月、当社は記録しました0.3研究開発費として百万ドルの協力コストがかかります。
異種遺伝子陸上バイオ医薬(CY)有限会社との合弁企業とライセンス契約
二零二年十二月十四日に、当社は日付二零二年十二月十四日の株購入協定に基づき、当社と陸上医薬(CY)有限会社(陸上)と共同設立した遠隔地遺伝子生物医薬(CY)有限会社(異郷遺伝子)と許可協定を締結し、大中華区中国、台湾、韓国及びシンガポール(合営地区)の患者のためのいくつかの同種異体CAR T細胞療法の開発、製造及び商業化を目的としている
株式購入契約により、当社はAllgene Overlandの種子優先株を買収しました49ライセンス契約の一部として発行された株式の%およびOverlandによって買収された種子優先株51%の発行済み株式、価格は$117.0100万ドルの前金と一定の四半期現金支払いは、allgene Overlandの運営をサポートする。2020年12月31日現在、当社とOverlandはAllgene Overlandの唯一の株式所有者である。同社は$を受け取りました40ライセンスプロトコルの一部として100，000，000ウォンです
ライセンス契約によれば、当社は、合弁企業地域内の4つの目標BCMA、CD 70、Flt 3およびDLL 3に対するいくつかの同種CAR候補T細胞を開発、製造および商業化するために、allgene Overlandに独占的に許可を付与する。対価格として、同社は$までの追加規制マイルストーンの支払いを受ける権利がある40.0100万ドルで、特定の条件を満たした場合、特許権使用料を中央下位数で段階的に販売します。ライセンス契約を締結した後，allgene Overlandはライセンスプロトコルを全額付属会社allgene Overland BioPharm(HK)Limitedに譲渡する.2022年4月1日、Allgene Overland HKは、Allgene Overland生物医薬(中国)有限公司にライセンス契約を譲渡した。
同社がライセンス契約で達成した承諾は，(1)知的財産権許可とノウハウの交付，(2)製造許可，関連ノウハウ，支援，(3)将来のノウハウ開発の有無，および(4)共同指導委員会への参加を含む明確な履行義務である。
取引価格を決定するために、同社は契約期間中に受け取ったすべての支払いを評価した。固定対価格は前金の形で存在する。規制のマイルストーンと特許使用料は可変的な考慮事項とされている。 当社は、将来の間に確認された累計収入が大きく逆転する可能性があると評価する際に、見積もりの可変対価格を制限します。研究開発の不確実性により、マイルストーン費用が制限され、取引価格には含まれていない。各報告期間内に、不確定イベントが解決された場合、または他の状況が変化した場合、当社は、取引価格に含まれる推定可変対価格およびすべての制限された金額を含む取引価格を再評価する。系列種子優先株の株式は合営会社設立時に権益法で入金されるため、取引価格には計上されない。同社は、初期取引価格には前金#ドルが含まれていると判断した40.0百万ドルです取引価格の分配は独立販売価格に基づいて行われ，独立販売価格は単独販売会社が契約履行義務のために受け取る見積もり金額に基づいているそれは.知的財産権ライセンスおよびノウハウ交付に割り当てられた取引価格は、ライセンス付与およびノウハウ交付時に確認されます。(I)製造ライセンス、関連ノウハウおよび支援サービス、(Ii)将来開発のノウハウ、および(Iii)共同指導委員会への参加に割り当てられた取引価格は、サービスの提供とともに時間とともに確認されるあらかじめ受け取った資金を繰延収入とし、履行義務を履行する際に確認する。
当社は、Allgene Overlandが2022年6月30日と2021年12月31日まで可変権益エンティティであることを決定した。当社はAllgene Overlandの経済業績に最も影響を与える活動を独立して指導する権利はない。したがって，会社は自分が主な受益者ではないと認定しているため，会社はallgene Overlandを合併していない。
2022年6月30日まで3ヶ月と6ヶ月、当社では確認できません0.1百万ドルとドル0.1それぞれ百万ドルの協力収入です2021年6月30日まで3ヶ月と6ヶ月、当社では確認できません0.1百万ドルとドル38.4協力収入はそれぞれ100万ドルで、主に知的財産権許可と2021年第1四半期に交付されたノウハウの履行義務と関係がある。2022年6月30日まで3ヶ月と6ヶ月、当社は記録していますゼロそして$0.3ライセンス契約の条項により，研究と開発費用の削減として，純コスト回収はそれぞれ百万ドルであった。2021年6月30日まで3ヶ月と6ヶ月、当社は記録していますゼロ純コスト回収
Antionとの連携と許可プロトコル
2022年1月5日、同社はAntion Biosciences SA(Antion)とAntionのmiRNA技術(Micar)について独占的な協力とグローバル許可協定(Antion Collaboration and許可協定)を達成し、多重遺伝子サイレンシングを次世代同種異体CAR T製品を開発するための追加のツールとして推進した。プロトコルにより、Antionは一定期間内に同社と腫瘍学製品の面で独占的な協力を行う。同社はまた、協力期間中に開発されたAntion技術を用いた製品を商業化するグローバル独占権利を持つ
Antion協力及び許可協定には、所定の時間内にAntionのノウハウを用いて特定の製品を生産するための独自の研究協力が含まれており、これは、共同指導委員会の監督の下で合意された研究計画及び予算に基づいて行われる。会社はその計画と予算に従って会社に発生した費用を清算するだろう
Antion協力と許可協定の調印に関連して、会社はAntionに#ドルを前払いした3.5プロトコルに従って研究するために、Antion技術へのアクセス許可証と交換するために100万ドル。事前支払いは、ライセンスに予測可能な未来の代替用途がないので、研究開発費として完全に確認されている。また、同社は$を稼いでいる3.0Antionの優先株に100万ドルの投資を行い、追加獲得を予定しています3.0合意の節目を迎えた後、安亭の優先株に100万ドルを投資する。当社は安亭優先株への投資を株式投資とし、コストから任意の減値を引いて計算している。この投資に関連して、会社の代表者が安亭の取締役会メンバーに任命された
Antion連携とライセンス契約によると、Antionは最高$を得る資格があります35.3いくつかの開発と規制のマイルストーンを実現した後、4種類の製品のために100万ドルを購入する。製品を追加するたびに、Antionは$を得る資格があります2.0規制のマイルストーンを達成した後、100万ユーロに達するだろう。安進はまた、同社が販売している特許製品から1桁の特許権使用料を得る権利があるが、一定の減免を行う必要がある。
2022年6月30日まで3ヶ月と6ヶ月、当社は合格しました0.4百万ドルとドル3.9前払いと協力コストに関する研究開発費は100万ドルです0.42022年6月30日現在、100万ドルは負債とその他の負債に計上される。同社の安亭での総株式投資は#ドルだった3.02022年6月30日現在、収入は100万ドルであり、簡明合併貸借対照表の他の長期資産で確認されている。
7. 引受金とその他の事項
賃貸借証書
2018年8月、当社はオフィスおよび実験室について運営賃貸契約(HQリース)を締結し、この合意には約68,000カリフォルニア州サンフランシスコ南部にある一平方フィートです。レンタル期間は1272018年8月から2029年2月まで、期間を延長することができます7年になるこれは運動できることを合理的に保証しているわけではない。同社は実験室スペースを増やすことを含め、テナントをいくつか改良し、#ドルを受け取った5.0百万借主は手当を改善する。減免期間を経た後、レンタル料は2019年3月1日に支払いを開始します。2021年12月、会社はレンタル契約を修正し、追加のをレンタルしました47,566カリフォルニア州サンフランシスコ南部にある一平方フィートのオフィスと実験室空間は、会社の現在本社があるビルの一部としてある。レンタル期間は2022年4月から、レンタル期間は120何ヶ月になりますか。拡張住宅の賃貸料は減免期間が過ぎて2022年8月に支払いが開始される予定だ。既存物件の賃貸期間も延長されたが、既存物件及び拡張物件の賃貸契約は2032年3月31日に満了し、レンタル期間を選択的に延長することができる8年これは合理的に運動を保証することはできない
2018年10月、当社はオフィスおよび実験室空間運営賃貸契約を締結しました14,943カリフォルニア州サンフランシスコ南部にある一平方フィートです。レンタル期間は1242018年11月から2029年2月まで、別の期間の延長をお選びいただけます7年になるこれは運動できることを合理的に保証しているわけではない。同社は既存のオフィスやラボスペースをアップグレードし、#ドルのレンタル奨励手当を提供するなど、テナントに何らかの改善を行っている0.8百万ドルです。レンタル料は2018年11月から支払いを開始します。二零二一年十二月、当社はレンタル契約を改訂し、本社賃貸契約と同時に終了するまでレンタル期間を延長した。レンタル期間は2032年3月31日に満了し、レンタル期間を延長することが選択できます8年これは合理的に運動を保証することはできない
2019年2月、当社は賃貸契約を締結した118,000カリフォルニア州ニューアークで細胞療法製造工場を開発しましたレンタル期間は1882020年11月から2036年7月まで。ある条件では、その会社は二つ10年延長賃貸借の選択は、どちらの選択も合理的に行使を保証することはできない。同社は$を受け取りました3.0テナント改善手当百万円は、会社のある改善工事の設計や施工に関連する費用に充てられる。
当社は所有者利益を維持する信用状を、簡明な総合貸借対照表に限定的な現金として開示している。大家の信用状対応に関する制限された現金は#ドルです6.02022年6月30日と2021年12月31日まで。
賃貸負債の貸借対照表を以下のように分類します(千で計算) | | | | | | | | | | | | | | |
| | June 30, 2022 | | 2021年12月31日 |
| リース負債を経営する | | | | |
| 計上すべき負債及びその他の流動負債の流動部分 | | $ | 5,344 | | | $ | 3,200 | |
| 賃貸負債の長期部分 | | 98,232 | | | 69,929 | |
| リース負債総額を経営する | | $ | 103,576 | | | $ | 73,129 | |
業務費用で確認された経営リース費用の構成は以下の通り(千で計算) | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 3か月まで
六月三十日 | | 6月30日までの6ヶ月間 |
| | 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| リースコストを経営する | | $ | 3,177 | | | $ | 1,853 | | | $ | 5,299 | | | $ | 3,715 | |
| 可変リースコスト | | 397 | | | 204 | | | 852 | | | 531 | |
| 総賃貸コスト | | $ | 3,574 | | | $ | 2,057 | | | $ | 6,151 | | | $ | 4,246 | |
2022年6月30日までの6カ月間、賃貸負債に計上された現金は#ドル2.0我々の簡明総合キャッシュフロー表には、経営活動で使用されている現金純額が計上されている
2022年6月30日まで、レンタル契約下の未割引未来賃貸支払いは以下の通り | | | | | | | | |
| 12月31日までの年度： | | (単位：千) |
| 2022年(残り6ヶ月) | | $ | 5,565 | |
| 2023 | | 12,065 | |
| 2024 | | 12,464 | |
| 2025 | | 12,636 | |
| 2026 | | 12,819 | |
| 2027年とその後 | | 90,492 | |
| 未割引賃貸支払総額 | | 146,041 | |
| 減算：現在値調整 | | (42,465) | |
| 合計する | | $ | 103,576 | |
経営リース負債は、残り賃貸期間内の余剰賃貸支払いの正味現在価値に基づいています。レンタル支払いの現在値を決定する際に、私たちは私たちが推定した増額借入金金利を使います。経営リース負債を決定するための加重平均割引率は6.19%です。2022年6月30日まで、私たちが経営している賃貸の加重平均残存期間は10.45何年もです。
他の約束
2020年7月、当社はカリフォルニア州ニューアークにある細胞療法製造工場で太陽光発電システムと電池エネルギー貯蔵システムを設置·運営する太陽光購入·エネルギーサービス協定を締結した。この合意の期限は202022年下半期から実施される予定だ。同社は合意期間内に合意されたレートで当該システムから発生した電力を支払う義務がある。会社の合意終了は約#ドルの解約金につながるだろう4.3百万ドルです。この協定について、当社はサービスプロバイダのために#ドルの信用状を保持しています4.32022年6月30日現在、簡明連結貸借対照表に限定的現金として100万ドルが開示されている。
当社は、私たちの開発と製造過程の一部として、いくつかの知的財産権許可協定を締結しました。このような合意のすべては一般的に当社によってキャンセルされることができる。これらの合意は
年間許可料の支払いが要求され、特定の研究、臨床、および商業活動を実現するために支払われる条件付きマイルストーン支払い、および印税支払いが含まれる可能性がある。2022年6月30日現在、重要な条件付きマイルストーン支払いや特許権使用料支払いの期限や可能性はあまりありません
同社は正常な業務過程で契約を締結し、その中には臨床研究機関、臨床前研究サプライヤーと製造サプライヤーの手配が含まれている。このような協定は一般的に事前通知がキャンセルされることを許可する。2022年6月30日まで、同社にはキャンセルできない購入承諾があり、金額は3.7百万ドルです。
8. 権益法投資
開槽治療学
Notch協定(付記6参照)に署名するとともに、当社も当社と株式購入協定を締結し、Notchのシード系列転換優先株株を買収し、総投資コストは$とする5.1取引コストも含めて百万ドルです0.1100万ドルで25Notchの%所有権。2021年2月、同社は1ドルの利益を上げた15.9NotchのAシリーズ優先株に100万ドル投資した。この取引が完了すると、同社のNotchの株式は20.7%は、投票権に基づいて。2021年10月に会社はまた1ドル稼いだ1.8ノッチ普通株に百万ドル投資します。この取引が完了すると、同社のNotchの株式は23.0%は、投票権に基づいて。
2022年6月30日と2021年12月31日まで、Notchへの会社の総株式投資は$15.7百万ドルとドル18.0当社の投資とはそれぞれ権益会計方法で計算します。会社は、2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の間に、簡明総合経営報告書の他の費用項目でNotch純損失におけるシェアを確認した。
同種異体遺伝子被覆
Allgene Overlandとのライセンス契約(付記6参照)を履行するために、当社も共同会社と株式購入契約および株主合意を締結し、allgene Overlandの種子優先株株式を買収することに相当する49%所有権と引き換えに帳簿価値を締結するにはゼロそれは.当社はallgene Overlandへの投資を帳簿価値で計算した権益法投資として入金した。Allgene Overlandの総株式投資はゼロ2022年6月30日と2021年12月31日まで。
2022年6月30日と2021年12月31日までの会社のアロキーン陸上会社への株式投資ゼロ基数を繰り越す。したがって，同社はその負担すべきallgene Overlandによる損失シェアを説明していない.詳細は注釈6を参照されたい。
9. 株に基づく報酬
2018年6月、会社は2018年株式インセンティブ計画(これまでの2018年計画)を採択しました。2018年以前の計画規定では、会社は、会社取締役会が制定した条項及び規定に基づいて、会社従業員、会社取締役会メンバー及びコンサルタントに普通株式又は制限普通株を売却又は発行するか、又は普通株を購入するための奨励的株式オプション又は非制限株式オプションを付与することができる。2018年9月、取締役会は、これまでの2018年計画(2018年計画)の継承と継続として、2018年10月に発効し、株式の増発を許可し、2018年計画に基づいて発行可能な株式数を毎年自動的に増加させることに相当する新規改訂と再記述された2018年株式インセンティブ計画を採択した5前年の12月31日に発行された普通株式総数の割合を占めている。2018年計画により付与されたいかなる株式オプションの期限を超えてはならない10何年もです。同社は一般的にサービス条件でのみ株式奨励を付与する。オプションの行権価格は下回ってはならない100会社普通株は付与日の公平市場価値の%である。付与オプションは通常授与される4年制期限は、しかし、異なる帰属条項を付与することができる。与えられた制限株式単位は通常毎年4年制期限は、しかし、異なる帰属条項を付与することができる。
2022年6月30日までに12,114,246会社は2018年計画に基づいて予約した株式を、将来の株式発行奨励のために提供する。
株式オプション活動
以下は、2018年に計画されているオプション活動の概要です | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 未平倉オプション |
| 番号をつける のです。 オプション | | 重み付けの- 平均値 トレーニングをする 値段 | | 重み付けの-
平均値
残り
契約書
用語.用語 | | 内在的価値を集める |
| | | | | (単位：年) | | (単位：千) |
| バランス、2021年12月31日 | 10,239,167 | | | $ | 21.10 | | | 7.68 | | $ | 26,223 | |
| 授与する | 8,468,083 | | | 9.58 | | | | | |
| 鍛えられた | (114,898) | | | 2.37 | | | | | |
| 没収される | (343,920) | | | 28.19 | | | | | |
| バランス、2022年6月30日 | 18,248,432 | | | $ | 15.74 | | | 8.41 | | $ | 32,815 | |
| 行使可能、2022年6月30日 | 15,830,333 | | | $ | 15.01 | | | 8.37 | | $ | 30,882 | |
| 2022年6月30日に帰属と予想されています | 18,248,432 | | | $ | 15.74 | | | 8.41 | | $ | 32,815 | |
発行済み、行使可能、既存と予想帰属のオプションの内在価値を合計し、オプションとして計算された行権価格と当社普通株2022年6月30日のナスダック全世界精選市場における終値との差額を計算する。2022年6月30日までの6ヶ月間、すでに与えられた従業員の株式購入の推定加重平均授受日公平価値は$6.19一株ずつです。2022年6月30日までに102.7未帰属株式オプションに関する未確認株式ベース報酬は、2年で316日.
従業員、コンサルタント、および取締役株式オプション報酬の公正価値は、付与された日にブラック·スコアーズオプション定価モデルに従って以下の仮定の下で推定される | | | | | | | | | | | |
| 6月30日までの6ヶ月間 |
| 2022 | | 2021 |
| 予想期限(年単位) | 5.27 - 6.08 | | 5.27 - 6.08 |
| 予想変動率 | 70.82% - 72.57% | | 70.20% - 70.80% |
| 無リスク金利を期待する | 1.61% - 3.49% | | 0.60% - 1.16% |
| 配当を期待する | 0% | | 0% |
所期期限·予想期間は、株式ベースの報酬が突出すると予想される期間を表す。オプション付与の期待期間は、簡略化方法を使用して決定される。簡略化方法は、期間を、株式に基づく報酬の帰属時間および契約期間の平均値とする
予想変動率— 同社はバイオテクノロジーや製薬業界内で上場企業の歴史よりも平均株価変動率を使用することができ、これらの会社は同社の普通株に十分な取引履歴がないため、将来の株価傾向を代表すると考えられている。同社は、その株価変動に関する十分な数の履歴情報が利用可能になるまで、このプロセスを適用し続ける。
無リスク金利·無リスク金利は、付与時に有効な米国財務省のゼロ金利に基づいて発行され、期限は期待オプション期限に対応する。
配当を期待する−会社は、その普通株に配当金を支払ったこともなく、その普通株に配当金を支払う計画もない。そこで同社が使用している予想配当収益率はゼロ.
制限株式単位活動
以下、2018年計画における限定的な株式単位活動についてまとめた | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 発行制限株式単位 |
| 制限される 株式単位 | | 重み付けの-
平均贈与日取引会
すべての価値
共有 | | 加重平均残存帰属寿命 | | 内在的価値を集める |
| | | | | (単位：年) | | (単位：千) |
| 帰属しない2021年12月31日 | 4,261,108 | | | $ | 26.37 | | | 1.72 | | $ | 63,576 | |
| 授与する | 2,962,204 | | | 9.73 | | | 2.14 | | |
| 既得 | (769,346) | | | 28.01 | | | | | |
| 没収される | (267,533) | | | 23.31 | | | | | |
| 許可されていない、2022年6月30日 | 6,186,433 | | | $ | 18.16 | | | 1.85 | | $ | 70,525 | |
| 2022年6月30日に帰属と予想されています | 6,186,433 | | | $ | 18.16 | | | 1.85 | | $ | 70,525 | |
2022年6月30日までに94.3未帰属限定株式単位に関する未確認株式ベース報酬は、#年の加重平均期間中に確認される予定である2年間291日.
株式オプション、制限株式単位、従業員株式購入計画、および創業者普通株帰属に関する株式ベース報酬総額は以下のとおりである(千単位) | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日までの3ヶ月間 | | 6月30日までの6ヶ月間 |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 研究開発 | $ | 12,972 | | | $ | 10,501 | | | $ | 24,052 | | | $ | 18,420 | |
| 一般と行政 | 9,919 | | | 10,633 | | | 21,154 | | | 19,506 | |
| 株に基づく報酬総額 | $ | 22,891 | | | $ | 21,134 | | | $ | 45,206 | | | $ | 37,926 | |
オプションを繰り上げ行使する
当社は、その特定の従業員及び取締役が帰属前に、これまでの2018年計画及び2018年計画に基づいて付与されたオプションを行使することを許可します。事前に行使された株式オプションに関連する株式は、当社が雇用終了または当社取締役会に在任した場合、買い戻し時の元の購入価格または公平市価のうちの低い者をもとに、当社が買い戻し権利を終了することに制約される。帰属のために、保有者は会社にサービスを提供し続けなければならない。収益は、最初に当期部分の計上すべき負債と他の負債、および非流動部分の他の長期負債を計上する。買い戻し権の失効に伴い，収益は実収資本に再分類される.2022年と2021年6月30日までの6ヶ月間でゼロそして293,594オプションは早くから行使された。2022年6月30日と2021年12月31日まで1.9百万ドルとドル2.9負債とその他の負債の百万ドルと#ドルをそれぞれ記入します1.5百万ドルとドル2.5従業員と取締役が保有する株式に関する他の長期負債をそれぞれ計上し、これらの株式は買い戻しが必要である。関連株式は自ら日付を簡明総合財務諸表に発行済み株式として示しているが、将来の帰属条件に制限されなければならない株式は1株当たり利益計算に計上されていない。
10. 関係者取引
協力収入
二零二年十二月に、当社は合営会社及び関連会社allgene Overlandとライセンス契約を締結した(付記6参照)。この許可プロトコルはその後，allgene Overlandの完全子会社allgene Overland BioPharm(HK)Limitedに譲渡される.2022年4月1日、Allgene Overland HKは、Allgene Overland生物医薬(中国)有限公司にライセンス契約を譲渡した。2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、当社は確認します0.1この計画の下で百万ドルの協力収入を得る。2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、会社は確認できません0.1百万ドルとドル38.4この計画の下で、それぞれ百万ドルの協力収入を得た。
2022年6月30日まで3ヶ月と6ヶ月、当社は記録していますゼロそして$0.3ライセンス契約の条項により，研究と開発費用の削減として，純コスト回収はそれぞれ百万ドルであった。2021年6月30日まで3ヶ月と6ヶ月、当社は記録していますゼロライセンス契約の条項に基づいて純コストを回収する
転貸協定
2018年12月、当社はBellco Capital LLC(Bellco)と分譲契約を締結した1,293カリフォルニア州ロサンゼルスにある1平方フィートのオフィスビル3年学期です。2020年4月1日、Bellco Capital Advisors Inc.はBellco Capital LLCから転貸プロトコル下のすべての権利、所有権、権益、義務を担った。2021年11月、転貸は2025年6月30日に延期された。会社のArie Belldes run，M.D.，FACSはBelldes run家族信託基金の受託者であり、この信託基金はBellco Capital Advisors Inc.を制御している。本関連側のリースに関する使用権資産と関連負債総額は$である0.2百万ドルとドル0.3それぞれ2022年6月30日と2021年12月31日である。
相談協議
2018年6月、当社は当社総裁の所属会社Two River LLC(両条河)及び当社取締役執行主席兼最高経営責任者取締役とサービス契約を締結し、当社に各管理、臨床開発、行政、会計及び財務サービスを提供する。本プロトコルにより提供されるサービスの費用は#ドルである0.3百万ドルとドル0.52022年6月30日までの3カ月と6カ月はそれぞれ100万ドル。本プロトコルにより提供されるサービスの費用は#ドルである0.12021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月。
2018年8月、当社はBellcoとコンサルティング契約を締結しました。コンサルティングプロトコルによれば、Bellcoは会社にいくつかのサービスを提供し、これらのサービスは、同種CAR T細胞治療分野における会社のビジネス、ビジネス戦略および潜在的な機会、ならびに会社が同意する可能性のあるCAR T細胞治療ビジネスの任意の他の態様についてアドバイスおよび分析を提供することを含むが、これらに限定されないBelldes run博士によって実行される。これらのサービスの価格として、会社はBellcoに#ドルを支払った38,5832021年1月から毎月延滞金と$40,2172022年1月から毎月会費を滞納している。会社はBellcoに年間業績奨励金を支払うこともできて、金額は最高です60一日にBellcoに支払われた総賠償金の%です。同社はまた、Bellcoにサービス履行過程で発生した自己負担費用を精算している。サービス提供費用と本相談プロトコルにより発生した自己負担料金は#ドルである0.2百万ドルとドル0.42022年6月30日までの3カ月と6カ月はそれぞれ100万ドル。サービス提供費用と本相談プロトコルにより発生した自己負担料金は#ドルである0.2百万ドルとドル0.42021年6月30日までの3カ月と6カ月はそれぞれ100万ドル。
11. 所得税
同社は赤字の歴史があり、2022年には赤字を記録する見通しだ。当社は引き続きその繰延税項目純資産の全額評価を維持するために準備しています。
12. 1株当たり純損失
以下の希釈可能な流通株は、その逆希釈作用により、本報告に記載した期間の希釈1株当たり純損失の計算範囲に計上されていない | | | | | | | | | | | |
| 六月三十日 |
| 2022 | | 2021 |
| 普通株購入株式オプション | 18,248,432 | | | 10,366,610 | |
| 帰属制限株式単位 | 6,186,433 | | | 3,121,564 | |
| 従業員の株購入計画に基づいて予想される株式を購入する | 1,300,989 | | | 246,637 | |
| 将来の帰属制限を受けた普通株式創始者株式 | — | | | 4,543,272 | |
| 将来の帰属制限を受けた早期に行使された株式オプション | 186,224 | | | 1,395,265 | |
| 合計する | 25,922,078 | | | 19,673,348 | |
13. 後続事件
当社は2022年6月21日に、当社の合資格従業員が持ついくつかの合資格オプションで新オプションを交換すること(“交換要約”)の要約を開始した。交換要約は2022年7月19日に満期になります。交換要約により，199名の合資格保有者が交換を選択したが，会社は合資格オプションを取り消して購入合計を受け入れた3,666,600会社の普通株は約93.5条件を満たすオプションに関連する普通株式総株式の割合。2022年7月19日、交換要約が満期になった後、会社は直ちに新しい購入選択権を付与した3,666,600普通株は、交換要約と2018年計画の条項に基づきます。交換要約により付与された新規オプションの行使価格は$である13.311株当たり、ナスダック世界精選市場普通株の新オプション付与日の終値となった。新しいオプションは、帰属期間内に等しい年間分割払いで帰属する新しい3年ホームスケジュールの制約を受ける。
項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
私たちの財務状況と経営結果に関する以下の議論、および私たちが監査していない簡明な総合財務諸表および本四半期報告における他の場所に関する付記およびその他の財務情報、ならびに2021年12月31日および2021年12月31日までの年度の監査された財務諸表および付記、および関連経営層の財務状況および経営成果の検討および分析を読むべきであり、両者は、2022年2月23日に米国証券取引委員会(SEC)に提出された10-K表年次報告(年次報告)に含まれている。文意が別に指摘されている以外、本四半期報告における“会社”、“異体遺伝子”、“私たち”、“私たち”と“私たち”に対する引用はすべて異体遺伝子治療会社を指し、“Servier”に対する引用は総称してLes実験室Servier SASとInstitut de Recherches International Servier SASと呼ばれる。
この議論には、歴史的財務情報に加えて、リスクと不確実性に関連する現在の予想に基づく前向きな陳述が含まれている。様々な要因の影響により、我々の実際の結果は、以下の第2部1 A項の“リスク要因”と題する章で述べた要因を含むこれらの前向き陳述で予想される結果と大きく異なる可能性がある。場合によっては、前向きな陳述は、“予想”、“信じ”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“意図”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“すべき”、“できる”、またはこれらの用語の否定または他の同様の表現によって識別することができる。
また、“私たちが信じている”という声明と類似した声明は、関連テーマに対する私たちの信念と意見を反映している。これらの陳述は、本四半期報告10-Q表までの日に提供された情報に基づいており、これらの情報は、このような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが、このような情報は、限られているか、または不完全である可能性があり、我々の陳述は、入手可能なすべての関連情報について詳細な調査または検討が行われていることを示すものと解釈されてはならない。これらの声明は本質的に不確定であり，投資家にこれらの声明に過度に依存しないように注意する.
概要
我々は臨床段階の免疫腫瘍学会社であり，癌治療のための遺伝子工学同種異体T細胞療法を率先して開発している。私たちは癌細胞を標的にして殺すことを目的とした既存の候補T細胞製品のパイプラインを開発している。私たちが設計したT細胞は同種ですこれは健康なドナーから来ていることを意味します
自己T細胞の場合など、単一の患者からの使用ではなく、任意の患者のために使用されることが予想される。この重要な違いは、私たちがより速く、より信頼性があり、より大規模により多くの患者に既製の治療方法を提供することができると信じている。
著者らは深いレベルの同種異体キメラ抗原受容体(CAR)T細胞候補製品導管があり、目標は一連の血液系悪性腫瘍と固形腫瘍の中で多種の有望な抗原を標的とすることである。Servierとの独占的協力および許可プロトコル(Servierプロトコル)によれば、我々は米国においてCD 19に対する候補CAR T細胞製品Allo-501およびAllo-501 aの独占的権利を有し、Servierは他のすべての国/地域のこれらの候補製品に対する独占的権利を保持する。Allo−501とAllo−501 aはCellectis S.A.(Cellectis)技術を用いており，この技術によりServierはCellectisの独占グローバルライセンスを有している。
著者らは再発或いは難治性(R/R)非ホジキンリンパ腫(NHL)患者に対してAllo-501の1期臨床試験(Alpha試験)の長期フォローアップを行っている。我々はまた、Allo−501の第2世代バージョン、すなわちAllo−501 aを開発している。私たちはAllo-501 a中のリツキシマブ認識ドメインを除去しており、これはリツキシマブがNHL患者の治療レジメンの典型的な構成要素であるので、より多くの患者の治療を潜在的に促進すると信じている。我々は2020年第2四半期にAllo−501 a(Alpha 2試験)の1/2期臨床試験を開始した。我々は，米国食品医薬品局(FDA)と化学，製造，制御(CMC)などの事項について合意し，我々自身の製造工場で生産されたAllo−501 aを用いてAllo−501 aとAllo−647の試験設計を評価することを含む第2段階に入る予定である。FDAの承認により，今後数週間でR/R大B細胞リンパ腫を有する成人患者の試験の第2段階が予定されている。
我々は成人R/R多発性骨髄腫患者に対する2つの臨床試験を後援しており，1つはAllo−715の第1段階臨床試験(汎用試験)であり，もう1つはAllo−605の第1段階臨床試験(IGNITE試験)であり，これは我々のTurboCAR技術を用いた最初の候補品である。TurboCAR技術はサイトカインシグナルをCAR T細胞に選択的に工学することを許可し、臨床前モデルにおいて細胞の効力と持続性を向上させ、細胞枯渇を遅延させる能力を示した。普遍試験の一部として，SpringWorks治療社から提供されたAllo−715をniogue ascestatと併用して用量拡張キューに適用しないことにした。併用療法が単一療法のメリット−リスクプロファイルとしてAllo−715を有意に改善することは明らかにされていない。SpringWorks治療会社との臨床試験協力協定は，共同研究のデータが十分に分析されるまで有効であると予想される。我々は2022年末までに我々のR/R多発性骨髄腫計画の更なる更新を提供する予定である。著者らは引き続きCD 70に対する同種異体CAR T細胞候補製品Allo-316の末期或いは転移性腎透明細胞癌(CcRCC)成人患者における第一段階臨床試験(TRAVERS試験)を推進した。実験結果より，他の固形腫瘍と血液学的適応へのAllo−316の応用を検討する予定である。
患者登録人数と患者のフォローアップを行う能力は新冠肺炎の大流行の不利な影響を受ける。新冠肺炎の大流行遅延の正確な時間と著者らの業務、臨床前研究と臨床試験に対する全体的な影響は現在まだ不明であり、著者らは大流行の持続的な変化をモニタリングしている。
設立以来、私たちは深刻な運営損失を抱えてきた。2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月、私たちの純損失はそれぞれ7480万ドルと1兆546億ドルだった。2022年6月30日現在、私たちの累計赤字は11億ドルです。2022年6月30日現在、私たちは6.861億ドルの現金と現金等価物と投資を持っています。私たちは予測可能な未来に純損失が続くことを予想し、私たちの研究開発費および一般と行政費用は引き続き増加すると予想される。
私たちの研究開発と許可協定は
ファイザーとの資産出資合意
2018年4月、ファイザーと資産貢献協定(ファイザー協定)を締結し、これにより、CellectisやServierとのプロトコルを含むいくつかの資産をファイザーに買収し、以下に述べるように、癌治療のためのCAR T細胞の他の知的財産権を開発·管理した。ファイザープロトコルのさらなる説明については、本報告の他の部分の簡明総合財務諸表付記6を参照されたい。
Cellectisとの研究協力と許可協定
2014年6月、ファイザーはCellectisと研究協力と許可協定を締結した。2018年4月、ファイザーはファイザー協定に従ってこのプロトコルを私たちに譲渡しました。2019年3月、私たちはCellectisとの合意を終了し、Cellectisと新しい許可協定を締結した。Cellectisとのこれまでの合意とCellectisとの新たな許可プロトコルのさらなる説明については，本報告の他の部分に含まれる我々の簡明総合財務諸表の付記6を参照されたい。
Servierと独占許可と連携協定を締結する
2015年10月、ファイザーはUCART 19を含むいくつかの同種抗CD 19自動車製品を米国で開発、製造、商業化するServier協定に署名し、別の目標に対するいくつかの追加の同種抗CD 19自動車候補製品および同種CAR T細胞候補製品を得る権利を有する。2018年4月、ファイザーはファイザー協定に従ってこのプロトコルを私たちに譲渡しました。2019年10月、私たちは追加的な目標に対する権利を放棄することに同意した。Servierプロトコルのさらなる説明については，本報告の他の部分に掲載されている我々の簡明な総合財務諸表付記6を参照されたい.
Notchとの連携と許可プロトコル
2019年11月1日、我々はNotch Treateutics Inc.(NOTCH)と協力と許可協定(Notchプロトコル)を締結し、Notchのある知的財産権に基づいて、Notchは私たちに独占的、世界的に、印税を徴収し、再許可可能な許可を授与し、開発、製造、使用、販売、輸入、その他の方法で特定のCAR標的に対する治療性遺伝子編集T細胞および/またはナチュラルキラー細胞製品を商業化し、NHL、ALLと多発性骨髄腫の初歩的な応用に使用した。さらに、Notchは、合意された目標選択権費用と交換するために、特定の目標を私たちの独占許可に追加する選択権を付与します。
Notchプロトコルには，我々の独自の目標に対する工学細胞を生成するための研究協力と臨床前開発活動を行う研究協力が含まれており，共同開発委員会の監督の下で合意された研究計画や予算に基づいて行われる。Notchプロトコルの実行について、私たちはNotchに1，000万ドルの前金を支払った。また，Notchのシリーズ種子転換可能優先株に500万ドルの投資を行い，投資直後に完全に希釈した上でNotch発行株の25%の所有権を持たせた。2021年2月、NotchのAシリーズ優先株に1，590万ドルを投資した。2021年10月、私たちはまたノッチの普通株に180万ドルの投資を行った。この取引が完了した後、私たちのNotchの株式は投票権で23.0%と計算された。Notchプロトコルのさらなる説明については、本報告の他の部分に記載されている簡明総合財務諸表付記6を参照されたい。
テキサス大学MDアンダーソンがんセンターとの戦略同盟
2020年10月6日、著者らはテキサス大学MD Anderson癌センター(MD Anderson)と5年間の戦略的協力協定を達成し、同種異体CAR T細胞製品候補に対して臨床前と臨床研究を行った。MD Andersonとの合意のさらなる説明については、本報告の他の部分に含まれる我々の合併財務諸表の付記6を参照されたい。
Alallgene Overlandと許可合意に達しました
2020年12月14日、吾らは2020年12月14日の株式購入協定に基づいて、Overland PharmPharmticals(CY)Inc.(Overland)と設立した合弁企業allgene Overland Biopharm(CY)Limited(Allgene Overland)と許可協定を締結し、大中華区中国、台湾、韓国及びシンガポール(合営地区)の患者のためにいくつかの同種異体CAR T細胞療法を開発、製造及び商業化することを目的とした。異体遺伝子
オランドはその後、この許可協定を全資付属会社である緑地生物製薬(香港)有限会社(緑地)に譲渡した。2022年4月1日、Allgene Overland HKは、Allgene Overland生物医薬(中国)有限公司にライセンス契約を譲渡した。Allgene Overlandとのライセンスプロトコルおよび株式購入プロトコルのさらなる説明については，本報告の他の部分に掲載されている我々の簡明総合財務諸表付記6を参照されたい.
Antionとの連携と許可プロトコル
2022年1月5日、我々はAntion Biosciences SA(Antion)とAntionのmiRNA技術(Micar)について独占的な協力と世界的な許可協定(Antion合意)を達成し、多重遺伝子サイレンシングを推進することを次世代同種異体CAR T製品を開発するための追加のツールとした。プロトコルにより、Antionは一定期間内に著者らと腫瘍学製品の面で独占的な協力を行う。我々はまた，世界的な独占権利を持ち，協力期間中に開発されたAntion技術を用いた製品を商業化する.Antionプロトコルのさらなる説明については、本報告の他の部分に記載されている簡明総合財務諸表付記6を参照されたい。
経営成果の構成部分
収入.収入
2022年6月30日現在、私たちの収入は完全にアロジーン·オランド生物医薬(中国)有限公司との協力と許可協定から来ています。本四半期報告書の他の部分の財務諸表付記6を参照して、私たちの収入確認とAllgene Overland生物製薬(中国)有限会社の合意に関するより多くの情報を理解してください。
将来的には、製品販売、政府または他の第三者資金、マーケティングおよび流通手配、ならびに他の協力、戦略連合および許可手配、またはこれらの方法の組み合わせから収入を得ることができるかもしれません。私たちは、許可料、マイルストーン、その他の支払いの時間と金額、および私たちが製品を販売する時に受け取った支払い金額と金額によって、製品が商業化に成功すれば、私たちが発生するどんな収入も四半期ごとに変動すると予想しています。もし私たちが私たちの候補製品の開発を適時に完成させたり、規制部門の承認を得ることができなければ、私たちの将来の収入創出能力と私たちの運営業績と財務状況は実質的な悪影響を受けるだろう。
運営費
研究と開発
これまで，我々の研究と開発費用は主に発見作業，臨床前と臨床開発および我々の候補製品の製造に関係してきた。2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の研究開発費用には、私たちの臨床と臨床前段階の候補項目及び新技術研究に関するコストが含まれている。本年度の最も重要な研究·開発費用は、我々の最先端の候補製品の開発コストと関係がある
•私たちのパートナーや第三者との契約組織、私たちを代表して研究·開発活動を行っている調査的臨床試験場所およびコンサルタントの合意による費用
•原材料および契約製造業者に支払う費用を含む臨床材料の生産に関連する費用
•臨床前および臨床試験の実施に関連する実験室および仕入先費用
•従業員に関する費用には、賃金、福祉、株式給与が含まれる
•施設賃貸料および修理費、減価償却および償却費用、および用品費用を含む施設およびその他の費用
•間接費用を含む他の重大な研究開発費用
私たちは研究開発費が発生している間にすべての研究開発費を支出する。我々は，プロジェクト状態と外部サービスプロバイダから受信した伝票を監視することで，サービス提供時に発生する費用を積算する.実際の費用が知っている時、私たちは計算すべきプロジェクトを調整する。研究開発計画または許可協定に基づいて、またはマイルストーン支払いが第三者に支払われなければならない場合、マイルストーン支払い義務はマイルストーンの結果を達成する際に支出される。
UCART 19のCAME and Pall臨床試験における患者の長期フォローアップ費用を含むServierのUCART 19の先行開発に関する費用の60%を返済する必要がある。私たちは費用を計算しなければならない
臨床試験状態とServierから受け取った伝票による費用をモニタリングした。実際の費用が知っている時、私たちは計算すべきプロジェクトを調整する。ServierはAllo-501とAllo-501 aの開発に関連する費用の40%を弁償する必要がある。協力費用とコスト精算は私どもの簡明な合併経営報告書と全面赤字の中で研究開発費として純額で入金されています
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。臨床開発後期段階にある候補製品は通常，臨床開発早期段階の候補品よりも高い開発コストを有しており，これは主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。私たちの臨床プロジェクトの進展とより多くの候補製品の臨床試験の開始を求めることに伴い、私たちの研究開発費用は将来的に増加すると予想される。製造技術を改善するコスト及び臨床試験候補製品を生産するコストはすべて私たちの研究開発費用に含まれている。また，より多くの候補製品を選択的に探し開発することにより，研究·開発費が増加することも予想される。しかし、現在または将来の臨床前計画および候補製品の臨床試験の持続時間および完成コストを決定することは困難である。
私たちの候補製品の臨床試験と開発の持続時間、コスト、時間は様々な要素に依存しますが、以下の要素に限定されません
•患者1人当たりの試験コストは
•バイオマーカー分析コスト
•実験の製造コストと時間スケジュール
•実験に参加した患者数
•実験に含まれる場所の数
•どの国で実験を行っていますか
•条件に適合する患者を登録するのに要する時間長；
•患者が受け入れた細胞の総数
•患者の中退率や中途停止率
•規制機関が要求する潜在的な追加安全監視または他の研究は、任意の未来の臨床保留を解決することを含む
•患者のフォロー時間は何ですか
•候補製品の治療効果と安全性。
さらに、各候補製品の成功確率は、安全性、有効性、競争力、製造能力、および商業実行可能性を含む多くの要素に依存する。各候補製品の科学的および臨床的成功、および各候補製品のビジネス潜在力の評価に基づいて、どの項目を追求するか、および各項目にどれだけの資金を提供するかを決定する。
私たちの候補製品はまだ臨床と臨床前開発段階にあるため、これらの努力の結果はまだ確定していないため、候補製品の開発と商業化に成功するのに必要な実際の金額を見積もることができず、私たちがいつ利益を達成できるかどうかを推定することもできない。
一般と行政
一般及び行政費用は、主に賃金及び他の作業者に関する費用を含み、付与されたオプション及び制限株式単位の株式ベースの補償を含む。その他の重大なコストには、施設および管理費用に関連するコスト、会社および特許事務に関連する法的費用、保険、投資家関係コスト、会計およびコンサルティングサービス費用、情報技術、取締役会および取締役会委員会のコストおよび支援、その他の一般的および行政コストが含まれる。一般と行政コストは発生した費用に応じて計上され，我々は提供されたサービスの状態を監視し，我々のサービスプロバイダの見積りを受け，実コストが既知の場合に我々の計算すべき項目を調整することで，第三者に上記の費用に関するサービスを計算すべきである.
私たちは今後数年、私たちの持続的な研究開発活動、製造活動、私たちの候補製品の潜在的な商業化、および上場企業としての運営コストの増加を支援するために、私たちの一般的かつ行政的費用が増加することを予想しており、もはや新興の成長型企業ではないことによるコンプライアンス関連の追加費用を含む。このような増加には追加雇用と関連した費用の増加が含まれると予想される
これは，人件費，商業インフラの発展，外部コンサルタント，弁護士，会計士の費用，上場企業に関する費用，例えばナスダック上場規則の遵守や米国証券取引委員会が要求するサービス費用の維持，環境，社会·ガバナンス事項の遵守·推進に関する費用，保険·投資家関係費用などの支出により増加した支出である。
利息とその他の収入，純額
利息及びその他の収入は、純額には、我々の現金及び現金等価物及び投資で稼いだ利息、及び期間内に確認された投資収益及び損失が含まれる。
その他の費用
その他の費用には非営業費用が含まれており、この期間の株式投資純損失における当社のシェアも含まれています。
経営成果
2022年6月30日までおよび2021年6月30日までの3カ月間の比較
以下は、2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月間の運営結果(千ドル単位)です | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日までの3ヶ月間 | | 変わる |
| 2022 | | 2021 | | $ | | % |
| 協力収入関係者 | $ | 86 | | | $ | 44 | | | $ | 42 | | | * |
| 運営費用： | | | | | | | |
| 研究開発 | 57,171 | | | 52,290 | | | 4,881 | | | 9 | % |
| 一般と行政 | 19,509 | | | 18,783 | | | 726 | | | 4 | % |
| 総運営費 | 76,680 | | | 71,073 | | | 5,607 | | | 8 | % |
| 運営損失 | (76,594) | | | (71,029) | | | (5,565) | | | 8 | % |
| その他の収入(費用)、純額： | | | | | | | |
| 利息とその他の収入，純額 | 315 | | | 624 | | | (309) | | | (50) | % |
| その他の収入(費用) | 1,492 | | | (531) | | | 2,023 | | | * |
| その他の収入を合計して純額 | 1,807 | | | 93 | | | 1,714 | | | * |
| 純損失 | $ | (74,787) | | | $ | (70,936) | | | $ | (3,851) | | | 5 | % |
*-パーセントは意味がありません
協力収入関係者
2022年6月30日と2021年6月までの3ヶ月間で、協力収入は10万ドル未満だった。2022年6月30日および2021年6月30日までの3カ月間に確認された収入は，2020年12月14日にallgene Overlandと締結されたライセンス契約に関するノウハウの交付が義務化されたためである。
研究と開発費
2022年と2021年6月30日までの3ヶ月間、研究開発費はそれぞれ5720万ドルと5230万ドルだった。490万ドルの増加は主に人員関連のコストが610万ドル増加したためであり、そのうち250万ドルは株式ベースの給与支出であり、施設コストと減価償却費用は550万ドル増加したが、主に開発活動と製造運営のスケジュールにより、製品候補製品の向上に関する外部コストが770万ドル減少したという増幅は相殺された
一般と行政費用
2022年と2021年6月30日までの3ヶ月間、一般と行政費用はそれぞれ1，950万ドルと1，880万ドル。70万ドル増加した主な理由は、会社の通信に関する費用が80万ドル増加したことだ。
利息とその他の収入，純額
2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月間、利息とその他の収入の純額はそれぞれ30万ドルと60万ドルだった。
2022年6月30日までと2021年6月30日までの6ヶ月間の比較
以下は、2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間の経営実績(千ドル単位)です | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日までの6ヶ月間 | | 変わる |
| 2022 | | 2021 | | $ | | % |
| 協力収入関係者 | $ | 147 | | | $ | 38,389 | | | $ | (38,242) | | | * |
| 運営費用： | | | | | | | |
| 研究開発 | 117,327 | | | 107,473 | | | 9,854 | | | 9 | % |
| 一般と行政 | 39,406 | | | 35,146 | | | 4,260 | | | 12 | % |
| 総運営費 | 156,733 | | | 142,619 | | | 14,114 | | | 10 | % |
| 運営損失 | (156,586) | | | (104,230) | | | (52,356) | | | 50 | % |
| その他の収入(費用)、純額： | | | | | | | |
| 利息とその他の収入，純額 | 807 | | | 1,135 | | | (328) | | | (29) | % |
| その他の収入(費用) | 1,142 | | | (856) | | | 1,998 | | | * |
| その他の収入を合計して純額 | 1,949 | | | 279 | | | 1,670 | | | * |
| 純損失 | $ | (154,637) | | | $ | (103,951) | | | $ | (50,686) | | | 49 | % |
*-パーセントは意味がありません
協力収入関係者
2022年と2021年6月30日までの6ヶ月間の協力収入はそれぞれ10万ドルと3840万ドルだった。3，820万ドル削減は，2020年12月にallgene Overlandと締結されたライセンス契約に基づき，2021年第1四半期に交付された知的財産権許可とノウハウ履行義務に関する確認収入によるものである。
研究と開発費
2022年と2021年6月30日までの6ヶ月間、研究開発費はそれぞれ1.173億ドルと1.075億ドルだった。990万ドルの増加は主に人員関連のコストが1260万ドル増加したためであり、そのうち560万ドルは株式ベースの給与支出であり、施設コストと減価償却費用は970万ドル増加したが、開発活動と製造運行のスケジュールにより、私たちの候補製品の向上に関する外部コストは1440万ドル減少し、この増加を相殺した
一般と行政費用
2022年と2021年6月30日までの6ヶ月間、一般と行政費用はそれぞれ3940万ドルと3510万ドル。430万ドルの増加は主に人事関連のコストが410万ドル増加したためであり、そのうち160万ドルは株式ベースの報酬支出であり、これは主に従業員数が増加したためである。
利息とその他の収入，純額
2022年と2021年6月30日までの6ヶ月間、純利息とその他の収入はそれぞれ80万ドルと110万ドルだった。
流動性と資本資源
今まで、私たちは大量の純損失と運営からの負のキャッシュフローが発生した。2022年6月30日現在、私たちは6.861億ドルの現金と現金等価物と投資を持っています。現在の現金と現金等価物と運営に利用可能な投資の合計は、米国証券取引委員会が本10-Q表四半期報告を提出した日から少なくとも1年以内に私たちの運営を維持することができると予想しています。
私たちの運営資金は、主に私たちの転換可能な優先株の売却と発行、転換可能な本チケットの発行、私たちの初公募株、私たちの市場(ATM)発行、私たちの2020年6月に販売された公開発行の純収益、およびallgene Overlandとの許可協定に基づいて2020年12月に受け取った4，000万ドルの前払い現金からです。2018年の初公開株式では、合計20，700，000株(引受業者に付与された超過配給オプションによる2，700，000株普通株を含む)を1株18.00ドルで売却し、約3.433億ドルの純収益を得た。2019年11月、Cowen and Company，LLC(Cowen)と販売合意に達し、この合意によると、私たちは時々Cowenを介してATM発行で私たちの普通株を発行して売却することができ、総発行価格は最大2.5億ドルに達する。2022年6月30日現在、コーエンとの販売協定により、1億673億ドルが販売されている。
2020年6月には、引受業者が追加株式選択権を全面的に行使して売却した1，755，319株の普通株を含む13，457，447株の普通株を1株47.00ドルで売却し、引受割引と手数料その他の費用を差し引いた純収益は約5.957億ドルだった。
キャッシュフロー
次の表は、示す期間のキャッシュフローをまとめたものである | | | | | | | | | | | |
| 6月30日までの6ヶ月間 |
| 2022 | | 2021 |
| (単位：千) |
| 提供された現金純額(使用)： | | | |
| 経営活動 | $ | (110,768) | | | $ | (90,498) | |
| 投資活動 | 31,657 | | | 121,392 | |
| 融資活動 | 1,838 | | | 9,258 | |
| 現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス) | $ | (77,273) | | | $ | 40,152 | |
経営活動
2022年6月30日までの6ヶ月間、運営活動で使用された現金1.108億ドルは純損失1億546億ドルによるものだったが、5880万ドルの非現金費用と私たちの純資産と負債の増加1490万ドルによって部分的に相殺された。非現金費用には、主に株式ベースの報酬支出4520万ドル、減価償却740万ドル、230万ドルの間の株式投資純損失シェア、投資証券の純償却と220万ドルの増額、非現金賃貸料支出160万ドルが含まれている。営業資産と負債の変化は、主に前払い支出やその他の流動資産が850万ドル増加し、売掛金やその他の流動負債が330万ドル減少し、他の長期資産が280万ドル増加し、他の長期負債が160万ドル減少したが、売掛金の90万ドル増加と繰延収入の40万ドル増加によって相殺された
投資活動
2022年6月30日までの6ヶ月間、投資活動が提供した現金純額は3170万ドルで、投資満期日に提供された現金1億588億ドルに関連しているが、投資のための現金1.509億ドルと不動産や設備を購入するための現金330万ドルで相殺されている。
融資活動
2022年6月30日までの6ヶ月間、融資活動が提供した現金180万ドルは、我々の従業員株式購入計画による普通株売却計画により提供された150万ドルの現金と、株式オプションを行使する際に発行された普通株発行時に提供された30万ドルの現金に関連している。
材料現金承諾と需要
私たちの現金は主に運営支出に使用され、主に私たちの主要な候補製品に関連する臨床製造と研究開発支出、その他の研究努力、及び比較的に小さい程度の一般と行政支出を含む。運営費用に資金を提供するための現金は、私たちがこれらの費用を支払う時間の影響を受け、これは私たちの未済売掛金、売掛金、および他の流動負債の変化に反映される。
著者らの候補製品はまだ臨床と臨床前開発の早期段階にあり、これらの努力の結果はまだ確定していない。そのため、私たちの候補製品の開発と商業化に成功するために必要な実際の金額を見積もることはできませんし、いつ利益を達成できるかどうかを見積もることもできません。これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式や債務融資、協力と許可手配の組み合わせで現金需要を満たすことが予想されています。もし私たちが公開またはプライベートエクイティ発行によって追加資本を調達した場合、私たちの既存株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の私たちの株主権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。もし私たちが債務融資を通じて追加資本を調達すれば、私たちは追加債務を負担し、資本支出を行ったり、配当を発表するなど、条約によって制限されたり、私たちが具体的な行動を取る能力を制限するかもしれない。もし私たちが必要な時に資金を集めることができないなら、私たちはコストを下げるために計画中の活動を延期、減少、または終了する必要があるだろう。そうすることは私たちが商業計画を実行する能力を損なうかもしれない。
私たちの約束は主に私たちとファイザー、Cellectis、Servier、Notchプロトコルでの義務を含む。これらの合意に基づいて、私たちは特定の規制と販売マイルストーンを成功させた後、目標ごとに国ごとに記念碑的な支払いを支払う必要がある。ライセンス契約下での支払い義務は、例えば、指定された開発、規制、ビジネスマイルストーンが実現されているか否かに依存し、これらの合意に基づいて開発された製品の販売に関する開発マイルストーン支払いおよび特許権使用料の支払いを要求される。2022年6月30日現在、マイルストーンや将来の製品販売が実現する時期や可能性を見積もることはできません。私たちの合意に関するより多くの情報は、本報告書の他の部分に含まれる私たちの簡素化された総合財務諸表の付記6を参照してください
また、当社は、当社のいくつかの候補製品を臨床試験のために製造及び加工するために第三者契約製造業者と契約を締結しており、通常の業務中に臨床試験契約研究機関及び他のサプライヤーと他の契約を締結して、運営目的のための他のサービス及び製品を提供している。このような合意は一般的に終了またはキャンセルを規定するが、すでに発生した費用は含まれていない。同社は2022年6月30日までに370万ドルの購入約束を取り消すことができない。
2020年10月6日、著者らはMD Andersonと5年間の戦略的協力協定を達成し、同種異体CAR T細胞製品候補に対して臨床前と臨床研究を行うことを発表した。我々はMD Andersonと共同指導委員会の監督の下，臨床前と臨床研究の設計と実施に協力している。協定条項によると、私たちは合意期間内に1，500万ドルまでの資金を提供することを約束した。この資金の支払いはすべての研究を連合に含めるために、双方が研究注文に同意することにかかっている。2020年12月31日までの会計年度に、私たちはMD Andersonに300万ドルを前払いした。私たちは毎年合意発効日から合意期限を介してMD Andersonにさらなるお金を支払う義務があります。合意のいずれか一方は他方の実質的な違約によって終了することができる。個別研究は重大な違反、健康と安全問題などの原因で中止することができ、あるいは機関審査委員会(臨床現場で臨床研究を監督する審査委員会)はいかなる研究を終了することを要求することができる。任意の法律または規制許可が最終的に撤回または終了された場合、関連研究も自動的に終了するだろう。
2020年7月、カリフォルニア州ニューアークにある製造工場で太陽光発電システムと電池エネルギー貯蔵システムを設置し、運営する太陽エネルギー調達とエネルギーサービス協定を締結した。この協定の期限は20年で、2022年下半期から発効する予定だ。私たちは合意期間内に合意されたレートでシステムから発生した電気料金を支払う義務があります。私たちが合意を終了すると、約430万ドルの解約金が満期になります。この協定について、私たちはサービスプロバイダの利益のために430万ドルの信用状を保持した。
また、制御とサービス計画を変更しましたが、制御変更や無断雇用終了などの何らかのイベントが発生した場合、特定の支払いに資金を提供する必要があります。
重要な会計政策と試算
私たちの経営陣は私たちの財務状況と経営結果の討論と分析は私たちの簡明な総合財務諸表に基づいています。これらの報告書はアメリカで公認された基準に従って作成されました
会計原則。このような簡明な総合財務諸表を作成する際には、簡明総合財務諸表の日付が報告された資産及び負債額、或いは有資産及び負債の開示、及び報告期間内に発生した既報支出に影響を与える推定と仮定を行う必要がある。我々の見積もりは，我々の歴史的経験と，当時の状況では合理的な様々な他の要因に基づいており，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源からは明らかではないように見える。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。
計算すべき研究開発支出や株式に基づく報酬に関する仮定と推定は，我々の簡明な連結財務諸表に最も大きな影響を与えていると考えられる。したがって、私たちはこれらが私たちの重要な会計政策と推定だと思う。
年報の中で“管理層の財務状況と運営に対する討論と分析”と題する節で開示された肝心な会計政策と推定と比べ、著者らの肝心な会計政策と推定は重大な変化がない。
最近の会計公告
発行または発効されていない新しい会計声明は、私たちが監査していない簡明財務諸表に実質的な影響を及ぼすと予想されています。
第3項は市場リスクに関する定量的かつ定性的開示である。
私たちは正常な業務過程で市場リスクに直面している。このような危険は主に金利変動と関連がある。
金利リスク
2022年6月30日まで、私たちの現金と現金等価物と投資は6.861億ドルで、銀行預金、通貨市場基金、販売可能な証券を含む。このような利息を稼ぐ道具はある程度の金利リスクを持っているが、歴史的に利息収入の変動は私たちにとってそれほど大きくない。2022年6月30日に発効した金利変化10%は、私たちの現金等価物や売却可能な証券の公平な市場価値に実質的な影響を与えません。
為替レートリスク
Servierとの連携協定は，分担の臨床開発コストをユーロで支払うことを協力して要求しているため，ドル以外の通貨で取引する外国為替リスクに直面している。外貨での支払いが予想される時間が不確定なため、長期外貨契約は何も使用しません。すべての外国取引は支払い時に適用される現金で決済されます。為替レートの不利な変動は、私たちのパートナーや他の外国サプライヤーやライセンス契約の満期支払いや支払いに影響を与える可能性があります。報告期間内に外国為替レートの10%変動を適用することは私たちの簡明総合財務諸表に実質的な影響を与えません。2022年6月30日現在、1020万ドルの他の外貨建ての売掛金があります。
項目4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
最高経営責任者及び最高財務責任者の参加及び監督の下、我々の経営陣は、本四半期報告10-Q表に含まれる期間終了までの開示制御及び手続(1934年証券取引法改正規則13 a-15(E)及び規則15 d-15(E)で定義されているように)を評価している。この評価に基づき、当社のCEOおよび最高財務官は、本Form 10-Q四半期報告がカバーする期間が終了するまで、我々の開示制御および手順が有効であり、取引所法案に基づいて提出または提出された報告で開示を要求する情報が、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告され、これらの情報が蓄積され、最高経営者および最高財務官(状況に応じて決定)を含むことを合理的に保証し、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うことができると結論した。
財務報告の内部統制の変化
我々は新たな企業資源計画ソフトウェアSAPを実施しており，これは我々のシステムとプロセス計画の統合とアップグレードの一部である.このソフトウェアの実施計画は数年以内に段階的に継続する.2021年第1四半期に、私たちは財務報告、資産管理、調達、臨床在庫と倉庫管理を含むいくつかの業務領域をSAPに移転します。将来のモジュールの段階的な実施に伴い、私たちのプロセスと手続きはいくつかの変化を経験することが予想され、これは逆に財務報告に対する内部統制を変化させるだろう。SAPは、ある手動プロセスを自動化し、ワークフローと報告を標準化することで、当社の内部財務制御を強化することが予想されていますが、各影響を受けた分野のプロセスやプログラムの発展に伴い、経営陣は引き続き私たちの内部統制を評価し、監視していきます。
上述したことに加えて、2022年6月30日までの3ヶ月以内に、財務報告の内部統制(外国為替法案第13 a-15(F)および15 d-15(F)条参照)に大きな影響を与えないか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化は発生しない
第2部-その他の資料
項目1.法的訴訟
時々、私たちは正常な業務過程で発生したクレームに関する法的手続きに巻き込まれる可能性がある。私たちの経営陣は、現在、私たちに対するクレームや訴訟は解決されておらず、最終的にこれらのクレームや訴訟を処分することは、私たちの運営業績、財務状況、あるいはキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性があると考えています。
第1 A項。リスク要因
リスク要因の概要
以下は，我々の普通株投資に投機的あるいはリスクを持たせる要因の概要である.この結論は私たちが直面しているすべての危険を解決していない。本リスク要因要約でまとめられたリスクおよび我々が直面している他のリスクに関する他の議論は、以下の“リスク要因”のタイトルで見つけることができ、我々の普通株に関する投資決定を行う前に、本Form 10-Q四半期報告書の他の情報および米国証券取引委員会(SEC)に提出された他の文書をよく考慮すべきである
•私たちが設立して以来、私たちは各時期に純損失が発生し、私たちは未来に大量の純損失が出ると予想している
•著者らが設計した同種異体T細胞候補製品は癌を治療する新しい方法を代表し、これは私たちに大きな挑戦をもたらした
•遺伝子編集は比較的新しい技術であり、もし私たちが予想していた製品候補でこの技術を使用できなければ、私たちの収入機会は実質的に制限されるだろう。
•新冠肺炎の全世界大流行は著者らの臨床前研究と臨床試験を含む著者らの業務に不利な影響を与えている。
•私たちは私たちの候補製品を製造して開発するために、私たちのパートナーがTALEN遺伝子編集技術を獲得することに強く依存している。
•我々の候補製品は新技術に基づいており、これにより製品候補開発と規制承認を得る時間とコストを予測することは困難である。
•私たちの業務は私たちの主要候補製品の成功に強く依存している。もし私たちが臨床開発を進め、承認され、私たちの主要な候補製品を商業化することに成功し、承認適応を有する患者の治療に使用できなければ、私たちの業務は深刻な損害を受ける。
•私たちの候補製品は不良副作用或いは他の停止し、未来にその臨床開発を停止し、その監督管理の承認を阻止し、その商業潜在力を制限し、或いは重大な負の結果を招く可能性がある特性を招く可能性がある。
•私たちの臨床試験は私たちの任意の候補製品の安全性と有効性を証明できないかもしれません。これは規制部門の承認と商業化を阻止または延期するでしょう。
•著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の初期、中期と初歩データはより多くの患者データの出現に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
•われわれの臨床試験は大きな遅延に遭遇する可能性があるか，あるいは予想されるタイムライン上で試験できない可能性がある。
•われわれが臨床試験で患者を募集する際に困難に遭遇すると，われわれの臨床開発活動は延期されたり，他の悪影響を受けたりする可能性がある。
•私たちは私たちの候補製品を成功的に製造し、私たち自身の製造施設を運営したり、私たちの製造施設から使用または商業化の規制承認を得ることができないかもしれません。これは私たちの臨床試験と私たちの候補製品の商業的可能性に悪影響を及ぼすかもしれません。
•私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社からの激しい競争に直面しています。もし私たちが効果的に競争できなければ、私たちの経営業績は影響を受けます。
•私たちは私たちのキーパーソンに高度に依存していて、私たちが高い素質の人材を誘致し、維持することに成功できなければ、私たちの業務戦略を成功的に実施することができないかもしれません。
•私たちは私たちの製品を開発し、私たちの運営計画を実施するために多くの追加資金が必要になるだろう。もし私たちが追加的な融資を受けることができなければ、私たちは私たちの候補製品の開発と商業化を達成できないかもしれない。
•我々は第三者に依存して臨床試験を行い，Allo−647とキー素材の生産を継続する。これらの第三者がその契約義務の履行に成功しなかった場合、または予想される最終期限内に完了した場合、規制部門から候補製品の承認を得たり、商業化することができない可能性があります。
•私たちは健康ドナーからのT細胞と他の特殊な原材料で私たちの候補製品を製造し、合格ドナーや他の原材料から十分なT細胞供給を得ることができなければ、これらの候補製品の開発は不利な影響を受けるだろう
•FDAは私たちの規制計画に同意しないかもしれませんが、私たちは規制部門から私たちのCAR T細胞候補製品の承認を得ることができないかもしれません。
•私たちは第三者から権限を与えられた知的財産権に依存して、これらの許可のいずれを終了しても重大な権利の損失を招く可能性があり、これは私たちの業務を損なうだろう。
•もし私たちが私たちの技術に関連する知的財産権の固有性を保護する努力が十分でなければ、私たちは私たちの市場で効果的に競争することができないかもしれない。
リスク要因
私たちの普通株に投資する株は高いリスクと関連がある。私たちの普通株を購入するか、保有するか、または売却するかどうかを決定する前に、以下のリスク要因および本報告書の他の情報をよく考慮しなければなりません。以下のいかなるリスクが発生しても、私たちの業務、財務状況、運営結果、および/または成長の見通しを損なう可能性があり、または、私たちの実際の結果は、本報告書で行われた私たちの展望的な陳述および私たちが時々行う可能性のある展望的な陳述に含まれる結果とは大きく異なる可能性がある。私たちの業務を評価する時、あなたは以下に説明するすべての危険要素を考慮しなければならない。以下に示す星号(*)で表記されるリスク要因には、2021年12月31日までの10−K表年次報告(年次報告)の第1 A項に含まれているか、または当該年次報告に単独のリスク要因として現れていないか、2022年2月23日に米国証券取引委員会に提出された年次報告に含まれるリスク要因が含まれている。
私たちのビジネスや産業に関するリスクは
成立以来、私たちは時期ごとに純損失を出し、将来的に巨額の純損失が予想されています*
著者らは臨床段階の生物製薬会社であり、生物製薬製品開発への投資は非常に投機性があり、それは大量の前期資本支出を必要とし、そして重大なリスクが存在するため、即ちいかなる潜在的な候補製品は十分な治療効果或いは受け入れ可能な安全性を証明できず、監督部門の許可を得ることができず、商業上実行可能ではない。私たちは主に初期候補製品である同種異体自動車Tプラットフォームを推進しており、現在のところ製品の商業販売が許可されておらず、これまで製品販売から何の収入も生じておらず、継続的な運営に関する巨額の研究開発やその他の費用を発生させていく。したがって、私たちは利益を上げておらず、設立以来どの時期も純損失を出している。2021年12月31日までの1年間に、純損失2.57億ドルを報告します。2022年6月30日までの6ヶ月間、7480万ドルの純損失を報告します。2022年6月30日現在、私たちの累計赤字は11億ドルです
私たちは予測可能な未来に巨額の支出が発生することを予想し、私たちが私たちが設計した同種異体T細胞プラットフォームに基づく候補製品を研究開発し、規制部門の承認を求めるにつれて、これらの支出は増加するだろう。著者らの同種異体T細胞候補製品は新しい技術に基づいているため、大規模に生産された既製製品の在庫を確立する必要があり、それらは広範な研究と開発が必要であり、相当な製造と加工コストを持っている。また，再発や難治性癌患者の治療や我々の候補製品の治療による可能性のある潜在的副作用のコストが高い可能性がある
私たちは予測できない費用、困難、合併症、遅延、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素に直面するかもしれない。例えば，FDAは2021年10月にわれわれの臨床試験を休止し，2022年1月に臨床試験を停止するまでわれわれの臨床プロジェクトを休止した。私たちが臨床試験を成功的に推進し、私たちの1つ以上の候補製品を商業化しても、より多くの候補製品を開発·マーケティングするために、多くの研究·開発やその他の支出を生み出し続けていく。私たちの未来の純損失の規模は私たちの未来の支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。私たちの以前の損失と予想された未来の損失はすでに私たちの株主権益と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。
私たちが設計した同種異体T細胞候補製品は癌治療の新しい方法を代表しており、これは私たちに大きな挑戦をもたらした。*
我々は，健康なドナーT細胞から設計されたCARSを発現するための同種異体T細胞候補製品のパイプラインを開発しており，特定の癌を有する患者のいずれかのためのものである。これらの新しい候補製品を発売することは私たちに大きな挑戦をもたらしました
•私たちの候補製品を生産して、私たちの法規規範に適合し、適時に私たちの臨床試験を支持し、承認されれば、商業化を実現する
•私たちの候補製品を生産するために使用する原材料のために臨床用品と商業用品を調達します
•ドナーT細胞の品質の違いを理解し、解決することは、最終的に著者らが信頼性と一致した方法で製品を生産し、ある患者を治療する能力に影響する可能性がある
•医療関係者に対して訓練を行い、彼らにサイトカイン放出症候群(CRS)、神経毒性、移植片対宿主病(GvHD)、長期細胞減少症、再生障害性貧血、好中球減少症に関連する潜在的副作用など、我々の候補製品の潜在的副作用を理解させた
•薬物の使用は、入手が困難または高価である可能性があり、または副作用を十分に制御できない可能性があり、および/または他の安全リスクを有する可能性があり、または治療効果に悪影響を及ぼす可能性がある薬剤を使用して、私たちの候補製品の副作用を先制または管理する
•我々の候補製品を使用する前に、化学療法およびAllo−647または他のリンパ捕捉剤を使用して患者をコンディショニングし、これは、得られにくい、高価であるか、または感染リスクおよび他の副作用を増加させることが困難である可能性がある
•FDAと他の規制機関は癌のための同種異体T細胞療法の開発に経験が限られているため、規制の承認を得た
•任意の規制承認を得た後、販売とマーケティング能力を確立し、新しい治療法の市場の受け入れを得る。
遺伝子編集は比較的新しい技術であり、もし私たちが予想していた製品候補でこの技術を使用できなければ、私たちの収入機会は実質的に制限されるだろう。
CellectisのTALEN技術は比較的に新しい遺伝子編集方法に関連し、配列特定のDNA切断酵素或いはヌクレアーゼを用いて生細胞と生体のDNAを精確かつ安定的に修正する。Cellectisはすでに多くの特定の遺伝子配列にヌクレアーゼを産生しているにもかかわらず，標的を求める可能性のあるすべての遺伝子配列にヌクレアーゼを産生しておらず，Cellectisは標的を求める可能性のある他の遺伝子配列にヌクレアーゼを産生することに同意しないか，困難である可能性があり，この技術の使用を制限する可能性がある。この技術は，Cellectis，我々あるいは他のCellectis技術許可側が行う可能性のある臨床研究においても有効であることが証明されない可能性があり，あるいは我々の開発計画に負の影響を与える可能性のある安全問題に関与している可能性がある。例えば、遺伝子編集はDNAに予期せぬ変化をもたらす可能性があり、例えば非標的遺伝子編集、大断片欠損或いはDNA転座、その中のいずれも腫瘍の発生を招く可能性がある。われわれのAlpha 2試験では染色体異常が認められ，FDAはこの現象を観察した後に臨床試験を中止した。我々の調査では，遺伝子編集は染色体異常の原因ではなく，Holdが解決されていると結論しているが，将来的には遺伝子編集や我々の発展計画に影響を与える他の要因による異常が発見される可能性がある。私たちの候補製品の遺伝子編集も患者のGvHDあるいは早期拒絶のリスクを制限することに成功できないかもしれない。
また、遺伝子編集業界は急速に発展しており、私たちのライバルは新しい技術を導入し、私たちの技術を時代遅れにしたり、魅力を低下させたりする可能性がある。私たちの候補製品の開発サイクルのどの時点でも新しい技術が現れる可能性があります。競争相手が新しい技術を使用したり開発したりするにつれて、このような技術のいかなる失敗も私たちの計画に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはまた競争的に不利になる可能性があり、競争圧力は私たちに高いコストで新しい技術を実施させるかもしれない。また、私たちの競争相手は、より大きな財力、技術、人的資源を持って、彼らが技術的優位性を享受できるようにし、将来的に私たちの前に新しい技術を実施することを可能にするかもしれない。私たちは私たちがタイムリーにあるいは私たちが受け入れられる費用で技術を実施できるかどうかを確認できない。もし私たちが業界基準に合った技術的進歩を維持できなければ、私たちの運営と財務状況は不利な影響を受けるかもしれない。
新冠肺炎の全世界的な大流行はすでに私たちの業務に悪影響を与えており、著者らの前臨床研究と臨床試験を含む。*
大流行や他の疫病などの公衆衛生危機は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。新冠肺炎の大流行或いは類似の大流行及び政府の大流行に対する対応措置により、著者らはすでに未来に著者らの業務、臨床前研究と臨床試験の中断に深刻な影響を与える可能性があることを経験している
•臨床試験に参加することを一時停止または一時停止します
•私たちの臨床試験では患者の募集と維持が遅延したり、維持することが困難である
•連邦、州または地方政府、雇用主および他の人が強要または提案した旅行制限または臨床試験被験者の訪問中断のため、患者サンプルを収集するための実験室材料の取得、臨床試験現場データのモニタリングおよび有効性、安全性および翻訳データの収集、処理および分析、または臨床試験被験者の訪問を中断するなど、重要な臨床試験活動を中断することは、テーマデータおよび臨床研究終点の収集および完全性に影響を与える可能性がある
•臨床サイトの開始と臨床サイト調査員と臨床サイトスタッフの募集の遅延または困難を含む臨床試験の遅延または困難を開始または拡大する
•われわれの臨床試験では，新冠肺炎関連感染による有害事象や死亡が増加し，われわれのリンパ浄化レジメンにおける免疫抑制により合併症が増加する可能性がある
•新冠肺炎に感染したり、隔離されたりして、患者が臨床試験から退出する割合を増加させる
•医療資源を臨床試験の進行から移し，われわれの臨床試験場所である病院や臨床試験を支援してくれた病院スタッフを他の場所に移すことを含む
•現場スタッフの制限及び契約研究機関とサプライヤーの予見できない状況のため、臨床前試験と研究性新薬応用研究の遅延或いは中断
•食品医薬品局と同様の外国規制機関の運営中断または遅延
•供給者と契約製造組織(CMO)から私たちの原材料または候補製品の供給中断または遅延を受信したのは、人員不足、生産減速または停止、および交付システム中断、または新冠肺炎特定療法またはワクチン生産の優先順位によるものである
•従業員資源は制限され、そうでなければ、従業員または彼らの家族が病気になることを含む、従業員または彼らの家族が病気になることに集中し、従業員は多くの人との接触を避け、在宅勤務または公共交通の中断に依存することを望んでいる
•対面接触が限られているため、従業員の士気が低下するなど、従業員の仕事効率に対する他の妨害。
州と地方政府の疫病に対する反応は“避難所の位置”、“家にいる”と類似のタイプの注文を含み、これらの注文は私たちの地域の旅行と商業運営、私たちの臨床試験場所の位置、及び肝心なサプライヤーの位置を制限した。私たちの在宅勤務の政策と将来の政府命令の影響は、ネットワークセキュリティに関連するリスクを増加させ、私たちの業務を混乱させ、私たちの開発計画、規制、商業化スケジュールを遅らせる可能性があります。私たちは引き続き新冠肺炎の状況を注視し、従業員の再統合の挑戦とそのような移行に関連する経営陣への気晴らしを含む、現場の存在増加に関連するいくつかの挑戦や中断に直面する可能性がある。
また、新冠肺炎の大流行の長期経済影響や持続時間の予測は困難かもしれないが、今回の大流行はすでに世界金融市場の深刻な混乱を招く可能性があり、これは私たちの資本獲得能力を低下させ、私たちの流動性および私たちの普通株式市場の流動性と安定性にマイナスの影響を与える可能性がある。市場や経済の悪化は、私たちの会社や国債ポートフォリオにも悪影響を及ぼす可能性があります。
新冠肺炎の大流行はまだ発展し続けている。大流行が私たちの業務、臨床前研究および臨床試験に与える影響の程度は未来の事態の発展に依存し、これらの事態の発展は高度に不確定であり、例えば大流行の持続時間、より伝染性と致命性がある可能性のある新しい変種または亜変種の出現、旅行制限、および大流行を制御し、その影響を治療する行動、例えば米国と他の国での社会的距離と隔離または封鎖、企業閉鎖または商業中断、および米国および他の国が疾病をコントロールおよび治療するための行動の有効性を予測することはできない。
私たちは、私たちの候補製品を製造し、開発するために、私たちのパートナーにTALEN遺伝子編集技術を獲得することに強く依存しています*
同種異体T細胞候補製品を製造する1つの重要な側面は、GvHDを回避し、患者の免疫システムを制限して同種異体T細胞を攻撃するために、健康ドナーのT細胞の遺伝子編集を行うことに関連する。同種異体T細胞が患者の正常組織が異体であることを認識し始めると、移植片対宿主病を招く。著者らはCellectisのTALEN遺伝子編集技術を用いて、T細胞天然抗原受容体の重要な構成部分TcRαのコード遺伝子を不活化し、工学T細胞が外来抗原を識別できないようにした。したがって，患者に注入する際には，工程T細胞が患者の組織を異物と認識せず，患者の組織を攻撃することを避けることを目的としている。また，TALEN遺伝子編集を用いて，抗CD 52モノクロナル抗体の標的をコードするドナーT細胞中のCD 52遺伝子を不活化した。抗CD 52モノクロナル抗体枯渇患者においてCD 52を発現するT細胞は、CD 52を欠く治療同種異体T細胞を保持している。私たちの候補製品を注入する前に抗CD 52抗体を投与することによって、私たちは、その間に同種T細胞を能動的に標的化し、癌細胞を破壊することができるように、患者免疫系が工学的に同種T細胞を拒絶する可能性を十分な時間にわたって低下させる可能性があると信じている。しかし、抗体は私たちが期待していた利点がなく、悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちはCellectisとの合意に依存して、BCMA、Flt 3、CD 70、DLL 3、および私たちが準備中の他の標的を含む、TALEN技術を15個の選りすぐりの癌標的に使用する権利を獲得した。我々はServierとのプロトコルにより，Cellectisに依存してUCART 19，Allo−501，Allo−501 aの権利を獲得した。CellectisやServierとの既存のプロトコルではカバーされていない目標の候補製品を研究·開発するための他の遺伝子編集技術は、進展するために多くの投資と時間を必要とする。また，Cellectisの遺伝子編集技術は実行可能な候補製品を生成できない可能性がある。また，ServierとCellectisはいずれも重大な違約や何らかの破産事件が発生した場合にそれぞれの合意を終了することができる。Cellectisはすでに将来的にServierのいくつかの表現に挑戦する可能性があり、例えば、それが開発したすべての製品はCellectis-Servierプロトコルによって許可されており、これらの当事者がこのような問題を解決できなかったことは私たちに悪影響を与える可能性がある。もし私たちの合意が終了された場合、あるいは他の遺伝子編集技術が必要であれば、私たちは合理的な条項でそのようなライセンスや技術を得ることができないかもしれないし、他の遺伝子編集技術を推進するためには大量の資源が必要になるかもしれない
また，Servierプロトコルにより，ServierはR/R NHL患者の治療のためのAllo−501とAllo−501 aの臨床試験を支援し続けることが予想される。ServierがAllo−501とAllo−501 a臨床試験にそのシェアの財務支援を提供し続けることができないか、または継続したくない場合、私たちの費用は現在予想されているよりも高い可能性があり、臨床試験を適時に推進することは困難かもしれない。また、UCART 19の平凡な臨床試験が完了するにつれて、私たちはServierに依存してすべての人向けの発展戦略を推進し、私たちが計画を統合すれば、どの発展戦略も規制遅延や予見不可能な費用などの挑戦に直面する可能性がある
我々の候補製品は新技術に基づいており、これにより製品候補開発と規制承認を得る時間とコストを予測することは困難である。
われわれの研究，開発，製造努力をわれわれの工学同種異体T細胞療法に集中させ，われわれの将来の成功はこの治療法の成功開発にかかっている。私たちは私たちのプラットフォームを開発する初期段階にあり、私たちは重大な開発挑戦、例えばFDA以前の臨床テストを経験して、私たちが現在あるいは未来に遭遇したいかなる開発問題も重大な遅延や意外なコストを招くことができないことを保証することはできず、このような開発問題が克服できることを保証することもできない。私たちはまた、持続可能で反復可能で拡張可能な製造プロセスの開発、またはそのプロセスを商業施設またはパートナーに移転することにおいて遅延に遭遇する可能性があり、これは、私たちの臨床研究を完成させることを阻止するか、または私たちの製品をタイムリーまたは利益に基づいて商業化することができるかもしれない。また，われわれは臨床開発の初期段階であるため，重要な試験で評価される用量，あるいは承認された場合には商業投与量に使用されることは知られていない。私たちの細胞治療候補製品およびAllo-647のための適切な用量を見つけることは、私たちが予想していた臨床開発スケジュールを遅らせるかもしれない。また，我々が候補製品を開発し，これらの要因を知ることにより，スケーラビリティや製造コストに対する期待が大きく異なる可能性がある.
私たちはまた未開発の目標と新技術について候補製品を進めている。例えば，我々はCD 70に対するAllo−316標的を開発しており，この標的はいかなる自己CAR T療法によって検証されていない。Allo-316は効果が限られているか、または目標から外れた毒性がある可能性がある。CD 70が活性化されたT細胞上に存在するため、Allo-316も兄弟姉妹の死亡を招き、Allo-316細胞の喪失や宿主T細胞の枯渇を招き、感染のリスクを増加させる。さらに、我々のAllo-605候補製品は、CAR T細胞内のサイトカインシグナルを選択的にシミュレートすることを目的とした、私たちの最初のTurboCAR候補製品である。私たちのTurboCAR候補製品はもっと製造が難しいかもしれません。これは開発スケジュールを延期したり、私たちが期待しているどんなメリットも示すことができないかもしれません。私たちのTurboCAR候補製品はもっと強くなる可能性があり、これは逆にCRSや神経毒性のような有害事象のリスクを増加させる可能性もある
FDA、欧州薬品管理局(EMA)と他の監督機関の臨床研究要求及びこれらの監督機関が候補製品の安全性と有効性を決定するための基準は、潜在製品のタイプ、複雑性、新規性と期待用途と市場に基づいて決定された。他のより有名あるいは広く研究された薬品や他の製品候補製品と比較して、私たちのような新製品候補製品の監督審査過程はより複雑である可能性があるため、コストが高く、所要時間が長い。私たちは規制部門のAllo-647の承認を得る上で追加的な挑戦に直面しており、私たちはAllo-647をリンパ浄化プログラムの一部として使用し、CAR T細胞製品候補を承認しながら承認を得ることを求めている。KymriahやYescartaのような既存の自己CAR T療法に対するEMAとFDAの承認は、これらの規制機関が私たちの療法を承認する必要がある可能性を示していないかもしれない。また，我々の候補製品は自己製品に比べて変異性が小さいと予想されるが，より低い変異性を支持する重要な臨床データはなく，健康なドナー材料の使用は単独の変異性挑戦をもたらす可能性がある。より広く言えば、任意の規制機関の承認は、任意の他の規制機関が何を承認する必要があるか、またはこれらの規制機関が新製品候補に関連する何かを承認する必要がある可能性があることを示していないかもしれない。さらに、我々の候補製品は、臨床試験において不良であるか、または以前に承認された自己CAR T療法と区別される有害事象に関連する可能性がある。例えば, 同種異体製品候補はGvHD或いは染色体異常を引き起こす可能性があるが、自己製品は経験したことがない。我々の候補製品の有望な初期臨床データを収集しても，長期データは新たな有害事象や反応が持続しないことを明らかにする可能性がある。予期せぬ臨床結果は私たちの業務に大きな影響を与えるだろう。
私たちの業務は私たちの主要候補製品の成功に強く依存している。私たちが臨床開発を進め、承認され、私たちの主要候補製品を商業化することに成功し、承認適応を有する患者の治療に使用できなければ、私たちの業務は深刻な損害を受けるであろう*
私たちの業務と将来の成功は、私たちが臨床開発を進める能力に依存し、規制部門の承認を得て、Allo-501 aを含む私たちの主要候補製品を商業化することに成功した。Allo−501 aおよびAllo−715は、臨床的に評価された最初の同種製品であるため、任意のこのような候補製品の失敗、または安全性、有効性または耐久性の理由を含む他の同種T細胞療法の失敗は、候補製品の開発能力を阻害する可能性があり、同種T細胞療法パイプライン全体に対する医師および監督機関の実行可能性の意見に著しく影響を与える可能性がある。例えば，Alpha 2試験で観察されたため，われわれのすべての臨床試験は放置されていた。臨床的に放置されている問題は解決されているが，我々はFDAとCMCなどの合意を求め，我々自身の製造工場で生産されたAllo−501 aを用いて，Allo−501 aとAllo−647の試験設計を評価する第2段階に入る予定である。FDAの承認により，今後数週間でR/R大B細胞リンパ腫を有する成人患者の試験の第2段階が予定されている。もし私たちがスケジュールで二番目の段階に進むことができないなら、あるいは根本的にできなければ、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。
私たちの主要な候補製品を含むすべての候補製品は、追加の臨床と非臨床開発、複数の司法管轄区域の監督審査と承認、大量投資、十分な商業製造能力と重大なマーケティング努力を得る必要があり、製品販売から任意の収入を得ることができる。また、私たちの他の候補製品は、私たちのリード候補製品と同様の技術に基づいているので、任意のリード候補製品が追加のセキュリティ問題、効能問題、製造問題、開発遅延、規制問題、または他の問題に遭遇した場合、私たちの開発計画と業務は深刻な損害を受けることになります。
私たちの候補製品は不良副作用を招く可能性があり、あるいは他の停止され、将来的にその臨床開発を停止し、その規制承認を阻止し、その商業潜在力を制限し、あるいは重大な負の結果を招く可能性がある特性を引き起こす可能性がある*
将来、私たちの候補製品によって引き起こされる不良または受け入れられない副作用は、私たちまたは規制機関が臨床試験を中断、延期、または停止させる可能性があり、より厳しいラベル、またはFDAまたは他の同様の外国規制機関が規制承認を延期または拒否する可能性がある。われわれの臨床試験結果は副作用や予期せぬ特徴の重症度と流行度を示す可能性がある。承認され開発されている自己CAR T療法はCRS，神経毒性，重篤な感染，長期細胞減少と低プロピオグロブリン血症の発生率を示し，副作用により患者が死亡した。同種異体CAR T候補製品にも類似した副作用が予想される。時間の経過とともに，自己CAR T療法では他の有害事象も出現する可能性がある。例えば，自己抗BCMA CAR T細胞治療を受けた患者は神経認知や運動能力低下の障害を経験しており，これらの障害は治療数カ月後に出現し，脳におけるBCMAの発現による可能性がある。私たちの抗BCMA候補製品は類似の有害事象を引き起こすリスクがあります。
著者らの同種異体CAR T細胞候補製品はまた、GvHDまたは輸液反応のようなドナーと患者との間の差異に関連するユニークな有害事象を引き起こす可能性がある。また，一般にフルダラビン，シクロホスファミド，Allo−647を含むリンパ浄化レジメンを使用しており，深刻な有害事象を引き起こす可能性がある。例えば、このプログラムは一時的で長期的な免疫抑制をもたらすため、患者感染のリスクが増加する
もし新冠肺炎を与えると、患者に除去されず、最終的に他の深刻な不良事件或いは死亡を招く可能性がある。われわれのリンパろ過療法は長期的な細胞減少や再生不良性貧血をきたす可能性がある。我々はまた、臨床試験において、Allo-647とフルダラビンおよび/またはシクロホスファミドと組み合わせて使用される高用量および低用量のようなリンパ枯渇の様々な用量戦略を探索し、これは深刻な有害事象のリスクを増加させる可能性がある。
著者らとServierの同種異体CAR T候補製品に対する臨床試験において、最もよく見られる深刻或いは生命に危害を及ぼす有害事象は深刻な感染、長期の赤血球減少、長期の全血細胞減少、低カリウム血症、多臓器機能障害症候群、好中球減少症と再生障害性貧血によるものである。報告によると、すでに患者は不良事件で死亡し、将来の患者は死亡を招く毒性を経験する可能性もある。より多くのセキュリティデータについては、我々の年報の“業務-製品パイプラインと発展戦略”を参照されたい
著者らが臨床試験で著者らの候補製品を使用してより多くの患者を治療し再治療することに伴い、新しいあまり見られない副作用も出現する可能性がある。例えば染色体異常が認められ，臨床試験前に放置されていた。著者らの調査により、染色体異常は臨床意義がなく、著者らの製造技術とも関係がないが、著者らの製造技術はレンチウイルスとTALENヌクレアーゼを用いて遺伝子工学を行い、これらの遺伝子工学は未来に挿入、欠損或いは染色体転座を招く可能性があり、同種異体CAR T細胞が制御できない増殖と不良事件を招く可能性があると結論した。
私たちは、私たちの候補製品を、単独の有害事象または組み合わせに関連するイベントをもたらす可能性のある他の研究療法と組み合わせて使用するかもしれない。例えば，我々はこれまで汎用試験のキューでAllo−715とNIOROGACEATの組み合わせを募集してきたが，NIOGACEATはガンマ分泌酵素阻害剤である。従来の試験において，ニロシドに関連する最もよく見られる副作用は，下痢，嘔気，疲労，低リン血症，嘔吐，皮疹，咳，食欲低下，発熱，低カリウムであった
もし私たちが臨床開発を継続できると仮定して、私たちの候補製品開発過程で受け入れられない毒性があれば、私たちの試験を一時停止または終了することができます。あるいはFDAなどの外国の規制機関は、臨床試験の停止を命令したり、任意またはすべての目標適応のための候補製品の承認を拒否したりすることができます。データ安全モニタリング委員会はまた、他の無関係な免疫療法試験から推定されるリスクを含む、患者が受け入れられない健康リスクに直面していることを発見することを含む、様々な理由に基づいて臨床試験を随時一時停止または終了することができる。治療に関連する副作用はまた、患者募集または被験者が試験を完了する能力に影響を与えるか、または潜在的な製品責任クレームをもたらす可能性がある。さらに、T細胞療法による毒性が一般的な患者集団および医療従事者には出現しないため、治療医療従事者は、これらの副作用を適切に認識または処置していない可能性がある。私たちはすでにCAR T細胞候補製品を使用する医療従事者を訓練して、私たちの臨床試験と任意の候補製品が商業化された時の私たちの候補製品の副作用状況を理解するために訓練しなければならないと予想している。私たちの候補製品の潜在的な副作用を識別または管理する上での訓練不足は患者の死亡を招く可能性がある。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。
私たちの臨床試験は私たちの任意の候補製品の安全性と有効性を証明できないかもしれません。これは規制部門の承認と商業化を阻止または延期するでしょう。
私たちの候補製品の商業化販売が規制される前に、私たちは長い、複雑で高価な前臨床試験と臨床試験を通じて、私たちの候補製品が各目標適応において安全で効果的であることを証明しなければならない。臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。臨床試験では，いつでも失敗する可能性がある。著者らの候補製品の臨床前研究と早期臨床試験の結果はいかなる承認後研究の結果を含む後期臨床試験の結果を予測できないかもしれない。
通常，候補製品が臨床試験で失敗することによる自然流出率は極めて高い。臨床前研究と初歩的な臨床試験で進展を得たが、臨床試験後期段階の候補製品は必要な安全性と有効性を示すことができないかもしれない。生物製薬業界のいくつかの会社は高級臨床試験において重大な挫折を受け、原因は治療効果の不足、治療効果の持続性不足或いは受け入れられない安全性問題であり、早期の試験で良好な結果を得たにもかかわらず。臨床試験を開始した候補製品の多くは製品として承認されなかった。
また、すべての可能な試験については、FDAや外国規制機関が私たちのように結果を説明する保証はありません。承認のために製品候補製品を提出する前に、より多くの試験が必要かもしれません。試験結果がfdaや外国の規制機関を満足させず、マーケティング申請を支援することができない場合、候補製品の承認が大幅に遅れる可能性があり、あるいは多額の資金がかかるかもしれません
私たちが得られないかもしれない追加資源は、私たちの候補製品が承認される可能性があることを支援するために追加的な実験を行うために使用されるかもしれない。
著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の初期、中期と初歩データはより多くの患者データの出現に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
時々、私たちは臨床研究の初期、中期、または初歩的なデータを公表するかもしれない。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。例えば，アルファ試験，アルファ試験，普遍試験の予備データを公表したが，これらの結果は初歩的であり，統計的意味を持たず，最終的な成功の予測と見なすべきではない。このような結果は、抗CD 19または抗BCMA CAR T細胞候補製品または我々の他の候補製品の臨床試験において継続または重複しない可能性がある。
初期データはまだ監査とチェック手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前発表した予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データを得る前に、初期、中期、および予備データを慎重に見なければならない。初期または中期データと最終データとの間の不利な違いは、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。
INDを提出して予想される時間内に追加的な臨床試験を開始することはできないかもしれないが，たとえ我々ができてもFDAは継続を許可していないかもしれない。
私たちは未来にもっと多くの候補製品のためにINDを提出する予定だ。INDまたはIND修正案の提出は、FDAが試験および臨床試験の開始を許可することをもたらすか、または開始すると、このような臨床試験を一時停止または終了させるという問題は生じないと判断することはできない。同種異体CAR T細胞療法の製造は依然として新興と絶えず発展する領域である。したがって、製品仕様を含むCMC関連テーマがIND審査の重点となり、INDまたはIND修正案の承認が延期される可能性があると予想される。例えば、候補製品の製造を変更する場合、規制機関は、これらの変更を支援するための追加の研究または臨床データを必要とする可能性があり、これは、私たちの臨床試験スケジュールを延期する可能性がある。また，これらの規制機関がIND，IND修正案や臨床試験申請に規定されている臨床試験の設計と実施に同意しても，これらの規制機関が将来彼らの要求を変えないことは保証できない。
また，われわれはすべての臨床試験においてリンパ枯渇の一部として用いられているAllo−647の独立交差参考INDを提出した。私たちのINDは受け入れられましたが、私たちは任意の新しいINDまたは私たちの同種CAR T細胞候補製品に関連するIND修正案のためにINDを更新しなければなりません。Allo-647 INDの更新またはAllo-647の開発に関連するいかなる規制問題も、私たちの同種自動車T細胞候補製品の開発を延期し、私たちの業務に大きな影響を与える可能性があります。
私たちの臨床試験は大きな遅延に遭遇する可能性があり、あるいは私たちが予想しているスケジュールで試験を行うことができないかもしれません*
臨床テストは高価で時間がかかり、不確実性も存在する。もしあれば、どんな臨床研究も計画通りに行われるか、あるいは予定通りに完成することは保証できません。われわれの試験が計画通りに開始されても，このような臨床試験を一時停止または終了する可能性がある。1つ以上の臨床研究の失敗はテストの任意の段階で起こる可能性があり、私たちの将来の臨床研究は成功しないかもしれない。成功を妨げたり、臨床開発をタイムリーに完成させたりする可能性のある事件は、
•臨床研究の開始を支持するために十分な臨床前、毒理学或いは他の体内或いは体外データを生成することができない
•臨床試験に適した製造技術の十分な開発、確定或いは制御において、検証と配置放出検査を含む遅延が発生した
•十分な品質と数の健康ドナー材料を見つけることは困難です
•ある候補製品の患者試験資格をスクリーニングするために適切な分析方法を開発することに遅延があった
•遅延と規制機関は研究設計について合意した
•遅延と予想される契約研究組織(CRO)と臨床研究場所は受け入れ可能な条項について合意し、その条項は広範な交渉を行うことができ、異なるCROと臨床研究場所の間に大きな差がある可能性がある
•各臨床研究場所で必要な機関審査委員会(IRB)の承認を得ることが遅延された
•監督機関は一連の原因で一時的または永久的な臨床一時停止を実施し、IND申請または修正案または同等の申請または修正案を審査した後、新しい安全発見のために臨床試験参加者に対して不合理なリスクを構成する；著者らの臨床研究操作または研究場所に対する検査の否定的な発見；競争相手が行った関連技術試験の進展はこの技術の患者に対するFDAの広範な懸念を引き起こす；あるいはFDAは研究方案や計画が明らかに不足しており、その声明の目標を達成できない
•適切な患者の臨床研究への参加を遅延させました
•患者団体や調査者と協力することは困難です
•私たちのCRO、他の第三者、または臨床研究の要求を守ることができませんでした
•FDAの良好な臨床実践(GCP)要求または他の国/地域に適用される規制ガイドラインに従って操作できなかった
•製造プロセスを任意の新しいCMOまたは私たち自身の製造施設または任意の他の開発または商業化パートナーに移して候補製品を製造する；
•患者を1つの研究に完全に参加させるか、治療後のフォローアップに戻すことを遅延させる
•患者は研究から撤退した
•候補製品に関連する有害事象の発生は、その潜在的な利点を超えていると考えられる
•新しい臨床プログラムの規制要件およびガイドラインの変更を修正または提出する必要がある
•臨床開発計画に基づく看護基準の変化は、新しいまたは追加の試験を必要とするかもしれない
•私たちの候補製品の臨床研究コストは予想以上に高いです
•私たちの候補製品の臨床研究に否定的または不確定な結果が生じ、これは私たちが追加の臨床研究を要求したり、製品開発計画を放棄したりすることを決定または監督機関に要求する可能性がある
•供給者が新冠肺炎の特定の治療方法またはワクチンを優先することを含む、適切な原材料供給業者との供給合意を遅延または達成できなかったか、または供給者が必要な原材料の数量または品質要求を満たすことができなかったか
•臨床研究のための十分に安定した数の候補製品の生産、試験、発表、検証または輸出入を遅延させるか、または我々のAllo-647 CMOまたは他の供給者が新冠肺炎の特定の治療方法またはワクチンを優先的に考慮することを含む、上述した任意の動作を実行することができない。
新冠肺炎の大流行はまた上述のある事件のリスクを増加させ、そして私たちの発展スケジュールを延期する可能性がある。臨床前と臨床開発を成功させることができない場合は、私たちの追加コストを招き、あるいは私たちの収入を作る能力を弱める可能性がある。また，ある候補製品の生産を従来の細胞治療CMOから我々の製造施設に移行する際には，我々の以前のCMOが生産していた候補製品との比較可能性を確立するなど，何らかの規制条件を満たすことが要求され，これらの条件を満たすことができないと追加資源の投資を招き，我々の製造施設を用いた生産を遅延させ，臨床試験スケジュールを延長する。私たちの候補製品を製造したり、レシピを変更したりすれば、似たような条件が適用される可能性もあります。臨床研究遅延はまた、私たちの製品が特許保護を持っている任意の期限を短縮することができ、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にすることができ、これは候補製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、私たちの業務と運営結果を損なう可能性がある。
我々の候補製品を受け入れた患者の毒性を監視·管理することは挑戦的であり，規制承認や商業化を得る能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々の候補製品の臨床試験については，学術医学センターと臨床試験期間中に発生した毒性評価と管理経験の豊富な病院と契約した。それにもかかわらずこれらのセンターは
病院は患者と治療毒性を観察しにくい可能性があり、これは人員の変動、経験の不足、交代、内部スタッフのカバー或いは関連問題によってもっと挑戦的である可能性がある。これは、より深刻またはより長時間の毒性、さらには患者の死亡をもたらす可能性があり、これは、私たちまたはFDAが私たちの1つまたは複数の臨床試験を延期、一時停止または終了させる可能性があり、規制部門の承認を脅かす可能性がある。また、我々の候補製品の中心を使用して、承認されれば、ビジネスベースで不良イベントを管理する上で同様の困難に遭遇する可能性があると予想される。センターは、私たちの候補製品の不良副作用の管理を助けるために使用される薬剤は、副作用を十分に制御できない可能性があり、および/または治療効果に悪影響を及ぼす可能性がある。新しい医師とセンターが私たちの候補製品を管理するにつれて、これらの薬物の使用が増加する可能性がある。
もし私たちが臨床試験で患者を募集することが困難な場合、私たちの臨床開発活動は延期されたり、他の悪影響を受けたりする可能性があります*
様々な理由から，臨床試験では患者登録の困難に遭遇する可能性がある。彼らの計画に基づいて速やかに臨床試験を完了し，それ以外に，研究が終了するまで十分な数の患者を募集する能力があるかどうかに依存する。新冠肺炎の大流行は，政府当局が大流行に対応するために実施した旅行やビジネス制限を含め，登録者数の減少を招き続ける可能性があり，関連臨床試験活動に挑戦をもたらす可能性もある。患者の登録は、以前の臨床保留のために、私たちの臨床試験の安全性に対する見方など、より困難になる可能性があり、多くの要素に依存するであろう
•プログラムに規定されている患者資格基準
•実験の主要な終点に必要な患者集団の大きさを分析した
•患者と研究場所の距離
•実験の設計
•私たちは適切な能力と経験を持つ臨床試験研究者を募集することができます
•患者の同意を得て維持する能力は
•他の臨床試験で承認された製品および候補製品からの競争；
•臨床試験に参加した患者は，我々の候補製品への注入や試験が完了する前に試験を終了するリスクがある。
われわれは限られた数の生産運転を行って臨床供給を産生するだけであるため，われわれの供給の多様性は臨床試験期間中に限られている。したがって、一部の患者は、あるドナーの特定の抗原に対する抗体を有する可能性があり、これらの抗体は、私たちの候補製品と相互作用する可能性があり、これにより、患者は治療を受ける資格がない。
私たちの臨床試験はまた、私たちの試験に参加することを選択する可能性のある患者のうちの1つによる試験に参加することを選択する可能性があるので、私たちの候補製品と同じ治療分野の製品を他の臨床試験と争奪するであろう。合格臨床研究者の数が限られているため、著者らのいくつかの臨床試験地点も著者らのいくつかの競争相手に使用され、これはこの臨床試験地点が著者らの臨床試験に使用できる患者数を減少させる可能性がある。
われわれの臨床試験ではシクロホスファミド，フルダラビン，Allo−647などの化学療法が必要であるため，われわれの登録能力は条件作用のための薬物不足の影響を受ける可能性がある。例えば，FDAはフルダラビン不足を報告しており，十分な数のフルダラビンを得るのに十分な数の臨床試験場所での我々の失敗や遅延は，患者の臨床試験への参加を募集し治療する能力を遅らせる可能性がある。
さらに、私たちの候補製品は、より一般的な癌治療方法とは異なるので、潜在的患者およびその医師は、化学療法、単抗体、造血細胞移植、および自己CAR T細胞療法のような伝統的な療法を使用する傾向がある可能性があり、私たちの候補製品が追加の安全性または有効性リスクを有すると考えられる場合、または私たちの候補製品が使用される場合、従来療法の保険範囲に影響を及ぼす可能性があることを含む、私たちの臨床試験に参加する患者を募集することができる。例えば，自己CAR T細胞療法の開発は急速に進められており，最近，ジョンソン傘下のヤンソン製薬会社はFDAが自己CAR T細胞療法による成人R/R多発性骨髄腫の治療を許可することを発表した；Gilead SciencesはFDAが自己CAR T細胞療法のR/R LBCLの初期治療の承認を発表した；百時美施貴宝はFDAがR/R LBCLに対する以前の治療法に対する自己CAR T細胞療法を承認することを発表した。納得できる結果と関連承認はR/R多発性骨髄腫あるいはR/R LBCL患者を臨床試験に参加する能力に影響した。また，同種異体CAR T細胞治療を受ける資格があるが自己CAR T細胞治療資格を満たしていない患者
侵襲性癌や自己CAR T細胞療法を待たない治療により，より大きな合併症や死亡リスクに直面する可能性がある。
患者登録の遅延はコスト増加を招く可能性があり，あるいはわれわれの臨床試験の時間や結果に影響を及ぼす可能性があり，これらの試験の完了を阻止し，候補製品開発を進める能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの候補製品の市場機会は、以前の治療に適合していないか、または通過できなかった患者に限定される可能性があり、小さい可能性がある。
FDAは通常，R/R転移性疾患患者に対する新しい療法のみを最初に承認する。私たちはこの場合、私たちの候補製品が最初に承認されることを願う。その後，十分有益であることが証明された製品については，あれば早い治療経路で承認を求める予定である。候補製品が承認されても早期の治療法が承認されることは保証されず，いずれかの承認を得る前に，承認された治療法との比較試験を含めた追加の臨床試験を行わなければならない。また、承認された自己CAR T製品を含む自己CAR T製品候補と類似した患者集団を狙った。われわれの療法は自己CAR T療法のように安全に有効ではない可能性があり，自己CAR T療法の資格を満たしていない患者にのみ承認される可能性がある。
私たちの目標癌患者数の予測と、これらの癌患者の中で二線以上の治療を受けることができ、私たちの候補製品治療から利益を得る可能性がある患者のサブセットは、私たちの信念と推定に基づいている。これらの推定は様々な源から来ており、科学文献、診療所調査、患者基金会或いは市場研究を含み、正しくないことが証明されている可能性がある。また，新たな研究はこれらの癌の推定発症率や流行率を変える可能性がある。患者数は予想より少ないかもしれない。さらに、私たちの候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られているかもしれないし、または私たちの候補製品の治療を受け入れられないかもしれない。例えば，Allo−501 aの最初の目標は，R/R NHLを有する患者の一部であると予想される。私たちの候補製品がかなりの市場シェアを獲得しても、潜在的なターゲット層が少ないため、規制部門のより多くの適応の承認を得なければ、私たちは決して利益を達成しないかもしれない。
我々の開発戦略は同種異体CAR T細胞候補製品を入力する前に、抗CD 52モノクロナル抗体をリンパ浄化プレコンディショニング方案に組み込むことに依存している。
リンパ浄化レジメンの一部として抗CD 52モノクロナル抗体を用い，候補品を注入する前に注入した。抗CD 52抗体は、患者の免疫系が十分な時間にわたって工学的同種T細胞を拒絶する可能性を低下させ、一定期間を達成することができる可能性があると信じているが、その間、これらの工学的同種T細胞は癌細胞を能動的に標的化して破壊することができるが、抗体は私たちが期待している利点がなく、悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、抗CD 52抗体の使用を含むリンパ浄化レジメンは、一時的、場合によっては長期的な免疫抑制をもたらすが、これは、新規冠肺炎のような感染リスクの増加に関連しており、患者はこのような阻害を除去することができず、最終的に他の深刻な有害事象または死亡をもたらす可能性がある。
これまでのCalm and Pall実験では，商業的に入手可能なCD 52に結合したモノクロナル抗体alemtuzumabを用いた。Alemtuzumabは特定の有害事象を引き起こす危険があることが知られている。2020年，免疫を介した疾患と心臓や血管に影響を及ぼす問題(死亡例を含む)の報告後，EMAは多発性硬化症治療を背景にAlemtuzumabの薬物警戒審査を完了した。EMAは、alemtuzumabは、いくつかの心臓、循環または出血障害患者、または多発性硬化症以外の自己免疫疾患を有する患者に適用されないことを提案している。EMAは，集中治療施設や重篤な副作用を管理できる専門家を随時得ることができる病院でのみalemtuzumabを使用できることを提案している。これらの提案により，いくつかの臨床試験文書にインフォームドコンセントを含む新たなセキュリティ情報が追加された。我々の候補製品は引き続き専門のセンターで管理されており，これらのセンターは末期悪性腫瘍患者や免疫調節治療に関連する毒性の管理に経験が豊富である。私たちはalemtuzumab製品タグに報告または追加される任意の新しいセキュリティ情報を監視し続けるつもりだ。EMAまたは他の規制機関がalemtuzumabまたは抗CD 52抗体の使用をさらに制限する場合、我々の臨床計画は悪影響を受けるであろう。
我々自身の抗CD 52抗体の既製源を確保するために，我々自身の抗CD 52モノクロナル抗体Allo−647を開発しており，臨床試験で使用している。Allo-647は、致命的な有害事象、免疫性血小板減少症、糸球体腎症、甲状腺疾患、自己免疫性細胞減少症、自己免疫性肝炎、血球貪食リンパ組織細胞増加症、獲得性血友病および感染、脳卒中および進行性多病巣性白質脳症を含むAllo-647が引き起こす可能性のある深刻な有害事象を引き起こす可能性がある。また、私たちは様々なリンパ消耗の用量戦略を探索している
臨床試験、例えば高用量と低用量のAllo-647とフルダラビンとシクロホスファミドを併用することは、深刻な有害事象のリスクを増加させる可能性がある。セキュリティイベントに関する情報は、我々の年次報告書の“業務-製品チャネルと発展戦略”を参照されたい。
もし私たちが予想される時間枠内でAllo-647の開発と製造に成功できない場合、または規制機関がAllo-647を私たちの候補同種T細胞製品と組み合わせて使用することを許可しない場合、私たちはAlemtuzumabを得ることができず、私たちの改造された候補同種T細胞製品の効率が低い可能性があり、これは私たちの製品開発作業の遅延および/または私たちの候補製品のビジネス潜在力をもたらす可能性がある。
私たちは候補製品の製造に成功したり、私たち自身の製造施設を運営したり、私たちの製造施設から使用または商業化の規制承認を得ることができないかもしれません。これは、私たちの臨床試験や候補製品の商業的可能性に悪影響を及ぼす可能性があります。*
私たち自身またはCMOでは、私たちの任意の候補製品の需要を満たすために、既存の製品を量産することを含む、臨床的または商業的製造および細胞処理を実現できない可能性がある。私たちは製造と加工方法が私たちの臨床製品開発を支持するのに適していると信じているが、私たちは同種異体T細胞工学過程を管理する上での経験は限られており、私たちの同種異体過程は私たちの競争相手が取った方法よりも困難か高価かもしれない。私たちが採用した製造プロセスや私たちが製造のために採用した技術が安全で効率的な持続的なT細胞生産をもたらすことは確認できない。
2019年2月、カリフォルニア州ニューアークで最先端の細胞療法製造工場を開発し、2021年下半期に現在の良好な製造規範(CGMP)に従って生産を開始するための約118，000平方フィートの賃貸契約を締結した。私たちは、私たちのいくつかの候補製品の生産を、私たちが生産を停止した以前の細胞療法CMOから私たちの製造施設に移行しており、これは、私たちのCMOが生産した候補製品との比較可能性を確立するなど、いくつかの規制条件を満たすことが要求され、私たちはこれらの条件を満たすことができず、追加資源の投資を招き、私たちの製造施設の使用を遅延させ、私たちの臨床試験スケジュールを延長する。私たちの候補製品を製造したり、レシピを変更したりすれば、似たような条件が適用される可能性もあります。また、いかなるプロセスや原材料の変更も受け入れられない製品変異性をもたらす可能性があり、一致して繰り返して生産する能力に影響を与える。
私たちはまた私たちの候補製品の臨床と商業製造と加工コストを確実に推定するための十分な情報がありません。私たちの候補製品を製造と加工する実際のコストは私たちの候補製品の商業実行可能性に重大な悪影響を与えるかもしれません。しかも、最終的な臨床と任意の商業投与量と治療方案は私たちの規模能力と1剤当たりのコストに影響を与える。例えば、Allo−715は、Allo−501 aよりも高い用量を必要とする可能性があるため、任意の需要を満たすためにAllo−715の生産規模を拡大することはより困難である可能性がある。したがって、私たちは商業的に実行可能な製品を開発することができないかもしれない。私たちが建設した商業製造施設はまたFDAの承認が必要であり、私たちは決して承認されないかもしれない。承認されても、FDA、薬品監督管理局、対応州機関の持続的な定期的な抜き打ち検査を受け、cGMPや他の政府法規の厳格な遵守を確保する。
生物製薬製品の製造は複雑であり、先進的な製造技術と技術制御の開発を含む大量の専門知識が必要である。細胞治療製品のメーカーは生産において困難に直面することが多く，特に規模拡大や初期生産の検証や汚染のない確保が行われている。これらの問題は生産コストと生産量の困難、品質管理、製品の安定性、オペレータミス、合格者不足、及び厳格に実行されている連邦、州と外国法規を遵守することを含む。放行テストに関連するガイドまたはパラメータのような新しい規制ガイドまたはパラメータを適用することは、候補製品を製造する能力にも悪影響を及ぼす可能性がある。また、私たちの候補製品供給や製造施設で汚染物質が発見された場合、これらの供給を廃棄しなければならない可能性があり、私たちの製造施設は汚染を調査·修復するために長い時間閉鎖する必要があるかもしれない。私たちは将来私たちの候補製品の製造に関するいかなる安定性や他の問題も起こらないことを保証できません。
私たちまたは私たちのいかなる供給者も、私たちの原材料と候補製品を貯蔵して輸送する物流を管理できないかもしれない。ストレージ障害、出荷遅延、および私たち、私たちのサプライヤー、または私たちが制御できない他の要因によって引き起こされる問題、例えば、天気は、製品の生産ができないこと、利用可能な製品を紛失すること、または阻止すること、または候補製品を患者に送達することを遅延させる可能性がある。
我々はまた、資源制限や労働力の中断による製造困難、例えば新冠肺炎の発生や紛争に遭遇する可能性がある。もし私たちがこのような困難のいずれかに遭遇したら、私たちが患者に私たちの候補製品を提供する能力が脅かされるだろう。
会社として、私たちは製品をマーケティングした経験がありません。もし私たちがマーケティングと販売能力を確立できない場合、あるいは第三者と合意して私たちの候補製品をマーケティングして販売することができなければ、製品収入を生み出すことができないかもしれません。
会社として、私たちは製品をマーケティングした経験がありません。私たちは大量の資本支出、管理資源、時間を必要とする内部マーケティング組織と販売チームを構築するつもりだ。私たちは他の製薬とバイオテクノロジー会社と競争して、採用、採用、研修、マーケティングと販売員を維持しなければならないだろう。
もし私たちが内部販売、マーケティング、流通能力を確立しないことを決定できない場合、私たちは私たちの製品の販売とマーケティングに関する協力計画を求めます。しかし、私たちがこのような協力計画を確立したり維持したりすることができることを保証することはできません。あるいはもし私たちがそうすることができれば、彼らは効果的な販売チームや有利な条件を持つことになります。私たちが得たどんな収入もこのような第三者の努力にかかっていて、これは成功しないかもしれない。私たちはこれらの第三者のマーケティングと販売活動を少ないか、あるいはコントロールできないかもしれません。私たちの製品販売収入は私たち自身が候補製品を商業化する収入よりも低いかもしれません。私たちは私たちの候補製品の販売とマーケティングを助けるために第三者を探している時も競争に直面しています。
米国や他の市場で規制承認された任意の製品を商業化するために、内部販売および流通能力を発展させたり、第三者パートナーと関係を構築したり、維持したりすることは保証されない。
海外での研究や臨床試験や我々の候補製品を国際的にマーケティングすることに関する様々なリスクは，我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは世界的に私たちの候補製品を開発する予定だ。したがって、私たちは海外での経営に関する追加的なリスクに直面することが予想される
•外国の様々な規制要件
•関税、貿易障壁、価格と外国為替規制などの監督管理要求の意外な変化
•臨床試験を行う異なる基準；
•米国で生産された候補製品の貯蔵と輸送を管理し、候補製品を海外に輸送する物流や輸送が困難を増加させた
•輸出入の要求と制限
•インフレ、特に外国経済と市場の政治的不安定を含む経済的疲弊
•外国に住んだり旅行したりする従業員は税収、雇用、移民、労働法を遵守する
•源泉徴収賃金税を含む外国税
•外国為替変動は、経営費の増加と収入の減少、他の国での業務展開に付随する他の義務を招く可能性がある
•海外業務員の配置と管理が困難である
•労働騒乱がアメリカよりも一般的な国では労働力の不確実性
•異なる支払人精算制度、政府支払人または患者自己支払い制度、価格制御
•1977年の“反海外腐敗法”や同様の外国法規に基づいて負う可能性のある責任
•特に米国のように知的財産権を尊重し保護しない外国では、私たちの契約と知的財産権を実行することに挑戦している
•海外の原材料の供給や製造能力に影響を与える事件による生産不足；
•新冠肺炎疫病または他の自然災害または人為災害による業務中断は、地震、津波、火災または他の医学流行病、または戦争およびテロを含む地政学的行動を含む。
フランスのServierやCellectisとの協力、カナダのノッチ治療会社(NOTCH)との私たちとの協力、および中国、台湾、韓国、シンガポールでOverland PharmPharmticals(CY)Inc.の合弁企業に関連するこれらや他のリスクは、収益業務を実現または維持する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社からの激しい競争に直面しています。もし私たちが効果的に競争できなければ、私たちの経営業績は影響を受けます。
生物製薬業界、特に免疫腫瘍学業界は、競争が激しく、革新が迅速である。我々の競争相手は他の化合物や薬物を開発することができ、類似またはより良い効果を達成することができるかもしれない。我々の潜在的競争相手には，大手多国籍製薬会社，老舗バイオテクノロジー会社，専門製薬会社，大学などの研究機関がある。私たちの多くの競争相手はより多くの財務、技術、その他の資源、例えばより多くの研究開発者と経験豊富なマーケティングと製造組織、そして完備された販売チームを持っている。規模が小さいか早い段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手老舗会社との協力で手配されている。バイオテクノロジーと製薬産業の合併と買収は、私たちの競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。技術の商業適用性の進歩やこれらの業界に投資する資本の増加により、競争はさらに激化する可能性がある。我々の競争相手は、単独であっても、パートナーと協力しても、我々の候補製品よりも効率的で、安全で、商業化しやすい、またはコストの低い薬物または生物学的製品の開発、買収、または独占ライセンスに成功するか、または我々が技術および製品を開発するために必要なノウハウを開発するか、または特許保護を受けることが可能である。
具体的には，工学T細胞は複数の会社からの激しい競争に直面している。他の療法の成功は私たちの規制戦略に影響を与え、規制部門が私たちの候補製品を承認することを延期または阻止するかもしれない。私たちの候補製品に対する規制機関の承認を得ても、競争相手の製品の供給と価格は、私たちの候補製品に対する需要と価格を制限するかもしれません。もし価格競争や医者が既存の治療方法から私たちの候補製品に転換したくない場合、あるいは医者が他の新薬や生物製品に変更したり、私たちの候補製品を保留することを選択した場合、私たちの商業計画を実施できないかもしれません。私たちの競争に関するより多くの情報は、私たちの年次報告書の“プロジェクト1.ビジネス競争”を参照されたい。
私たちは私たちのキーパーソンに強く依存しています。もし私たちが高い素質の人材を誘致し、維持することに成功できなければ、私たちの業務戦略を成功させることができないかもしれません。*
私たちが競争の激しい生物技術と製薬業界の中で競争できるかどうかは、私たちが高い素質の管理、科学と医療人員を引き付けることができるかどうかにかかっている。私たちは経営陣、科学と医療者に高度に依存しており、執行主席、総裁兼最高経営責任者、最高財務官、研究開発執行副総裁兼首席医療官総裁、最高技術官、総法律顧問を含む。私たちの役員、他の重要な従業員、他の科学や医療コンサルタントのサービスを失うこと、そして適切な代替者を見つけることができず、製品開発の遅延を招き、私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちのほとんどの業務はサンフランシスコ南部の施設で行われています。この地域は多くの他の生物製薬会社と多くの学術·研究機関の本部である。私たちの市場は技術者に対する競争が非常に激しく、私たちが受け入れられる条件で高い素質の人員を採用し、維持する能力を制限する可能性があり、甚だしきに至っては根本的にはできない。我々は2021年に数年前よりも高い自然減員を経験し、持続的な自然減員はより高い求人と維持コストを招く可能性があり、管理時間を維持問題の解決と業務中断に移す。
価値のある従業員をわが社に引き付けるために、給料や現金インセンティブのほか、株式オプションと時間とともに付与された制限株式単位(RSU)奨励を提供しています。時間が経つにつれて、従業員に対する株式オプションとRSU奨励の価値は、私たちの株価変動の大きな影響を受け、これらの変動は私たちの制御範囲を超えており、いつでも他社が提供するより利益のあるオファーを相殺するのに十分ではないかもしれない。我々は2022年7月に大量の苦境に陥った従業員オプションを緩和するオプション交換計画を完成させたが、この計画に基づいて付与された新規オプションは、我々の株価が時間とともに上昇した場合にのみ従業員に価値を与える。私たちは価値のある従業員を引き留めるために努力しているにもかかわらず、私たちの管理、科学、開発チームのメンバーは短時間で私たちとの雇用関係を終了するかもしれない。私たちは私たちの重要な従業員と雇用協定を持っていますが、これらの雇用協定は自由に雇用できることを規定しています。これは、私たちのどの従業員も通知するかどうかにかかわらず、いつでも私たちの仕事を離れることができることを意味します。私たちはこのような個人や私たちの他のどんな従業員のためにも“キーパーソン”保険証書を維持しない。私たちの成功はまた私たちが引き続き高技能の初級、中級と高級管理者及び初級、中級と高級科学と医療人員を吸引、維持、激励できるかどうかにかかっている。
私たちは急速に発展し、組織規模を拡大し続ける必要があり、私たちはこのような成長を管理する上で困難に直面する可能性がある。*
2022年8月1日現在、私たちは344人のフルタイム従業員を持っている。私たちの開発、製造、商業化計画と戦略の発展に伴い、私たちは迅速に従業員の基礎を拡大し、管理、運営、販売、研究開発、マーケティング、財務、その他の人員を増やす予定だ。現在と未来の成長は、管理職のメンバーがより多くの重大な責任を負うことを要求している
•より多くの従業員を識別し、採用し、統合し、維持し、激励する
•私たちの候補製品の臨床的およびFDA審査過程を含め、請負業者および他の第三者に対する契約義務を遵守しながら、私たちの内部開発作業を効率的に管理する
•私たちの業務、財務、管理制御、報告システム、そして手続きを改善する。
私たちの将来の財務業績と候補製品を商業化する能力は、私たちが成長する能力を効果的に管理することにある程度依存し、私たちの経営陣はまた、これらの成長活動を管理するために、不比例な注意を日常活動から移しなければならないかもしれない。私たちの組織を構築し、従業員を管理する能力も新冠肺炎の流行の影響を受けています。私たちの多くの従業員は家でアルバイトやフルタイムで働いているからです
現在、予測可能な未来に、私たちはいくつかの独立した組織、コンサルタント、コンサルタントに大きく依存するだろう。必要な場合には、独立した組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスがタイムリーに提供される保証はなく、合格した代替者を見つけることも保証されない。もし私たちが職員たちを間違ってコンサルタントに分類したら、私たちはまた処罰や他の責任を受けるかもしれない。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、あるいはコンサルタントが提供するサービスの品質や正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちは規制機関の候補製品の承認や他の方法で私たちの業務を進めることができないかもしれません。私たちは私たちが既存のコンサルタントを経済的に合理的な条件で管理したり、他の適任な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができるか、あるいは全く保証できないという保証はない。
従業員を雇用して維持し、コンサルタントや請負業者チームを拡大することで、私たちの組織を効果的に拡大することができなければ、私たちの候補製品のさらなる開発、製造、商業化に必要な任務を成功させることができないかもしれませんので、私たちの研究、開発、製造、商業化の目標を達成できないかもしれません。
私たちは将来的に追加的な戦略同盟を構成したり、追加の許可手配を達成したりするかもしれませんが、私たちはそのような連合または許可手配の利点を意識していないかもしれません。*
私たちは、他の戦略連合を結成したり、合弁企業や協力を作成したり、第三者と追加の許可手配を達成したりする可能性があり、これらの計画は、私たちの候補製品と私たちが開発する可能性のある任意の未来の候補製品の開発および商業化に関する私たちの努力を補完または強化すると信じています。これらの関係のいずれも、非日常的な費用と他の費用を発生させ、私たちの短期的かつ長期的な支出を増加させ、私たちの既存の株主を希釈したり、私たちの管理と業務を混乱させたりする証券を発行することを要求することができるかもしれない。また、適切な戦略的パートナーを探す上で激しい競争に直面しており、交渉過程は時間がかかり複雑である。また、私たちの候補製品のための戦略的パートナーシップや他の代替計画を構築する努力は成功しない可能性があります。なぜなら、協力努力の開発段階が早すぎると考えられる可能性があるので、第三者は私たちの候補製品が安全性と有効性を示す必要な潜在力を持っていると思わないかもしれません。私たちの候補製品に関連する新しい戦略パートナー協定のいかなる遅延も、いくつかの地域での候補製品の開発および商業化を延期する可能性があり、これは、私たちの業務の見通し、財務状況、および運営結果を損なうことになります。
製品や新技術や買収業務を許可すれば、既存の運営や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、このような取引のメリットを実現できないかもしれません。例えば，我々のCellectis，Servier，Notch，Antionとのプロトコルは大量の研究と開発を必要としており，候補製品の開発や商業化につながらない可能性がある.戦略的取引または許可証の後に、このような取引の合理的な結果、収入、または特定の純収入を証明することを達成することは確認できません
私たちは資産の買収や他の戦略取引のメリットを認識していないかもしれません。*
私たちは持続的な基礎の上で様々な戦略的取引を積極的に評価する。私たちは他の事業、製品、または技術を買収し、相補的な業務で合弁や投資を求めることができる。我々の戦略取引の成功は、我々がファイザーからCAR T細胞資産を買収し、Cellectis、Servier、Notch、Antion、共同を獲得することを含む
Overland PharmPharmticals(CY)Inc.との合弁企業および将来の任意の戦略取引は、関連するリスクおよび不確実性に依存する：
•買収された会社や合弁企業に関連した意外な負債
•買収した人員、技術、運営を既存の業務に統合することは困難である
•肝心な従業員を引き留める
•管理時間と重点を私たちの業務を経営することから管理戦略連盟または合弁企業または買収統合挑戦に移す
•私たちの費用を増やし、運営や他の用途に使える現金を減らす
•このような取引のため、私たちは協力者またはサプライヤーとの関係を中断または終了した
•買収された企業または合弁企業に関連するログアウトまたは減価費用がある可能性がある。
上記のようないかなるリスクや不確実性が発生した場合、いかなる買収や戦略取引の期待収益も実現できない可能性がある
また、外国の買収·合弁企業は、異なる文化や言語を越えた業務統合に関するリスク、為替リスク、海外業務に生じうる不利な税収結果、特定の国に関連する特定の経済、政治、規制リスクを含む他のリスクに直面している。例えば、Overland PharmPharmticals(CY)Inc.との合弁企業は、現地法規による原材料やプロセスの変化、または中国、台湾、韓国、またはシンガポールで私たちの許可候補製品を交付するなどの製造困難に直面する可能性があり、これは、当地域での許可候補製品の開発または商業化を阻害する可能性がある。合弁企業は将来的には私たちまたは第三者が大量の運営と財務支援を提供する必要があり、将来的には合弁企業のどの融資も私たちの費用を増加させたり、合弁企業における私たちの所有権を希釈したりするだろう。私たちの合弁企業を支持するため、私たちはまた未知の責任に直面する可能性があります。例えば、任意の乱用によって私たちの合弁企業に供給される材料です。
将来の買収または処分は、私たちの株式証券の潜在的希釈発行、債務、または負債または償却費用または営業権の償却をもたらす可能性があり、これらはいずれも私たちの財務状況を損なう可能性がある
私たちは私たちの製品を開発し、私たちの運営計画を実施するために多くの追加資金が必要になるだろう。もし私たちが追加の資金を得ることができなければ、私たちは候補製品の開発と商業化を達成できないかもしれません。*
私たちは私たちの候補製品を開発して製造するために多くの資金がかかると予想される。私たちは私たちの製品を開発し、私たちの運営計画を実施するために多くの追加資金が必要になるだろう。特に、私たちの製品が商業生産を行うことができ、複数の地域で複数の製品の登録試験を開始し、完成させるために、大量の追加資金が必要となります。また、承認されれば、私たちは私たちの候補製品を発売して商業化するために多くの追加資金が必要になるだろう。
2022年6月30日現在、私たちは6.861億ドルの現金と現金等価物と投資を持っています。変化する環境は、私たちが現在予想しているよりも資本を消費する速度をはるかに速くするかもしれないし、私たちがコントロールできない状況のため、私たちは今予想しているよりも多くのお金を使う必要があるかもしれない。もし私たちが現在の計画よりも速い速度で拡張することを選択すれば、私たちは今の予想よりも早く追加資本を調達する必要があるかもしれない。いずれにしても、私たちの候補製品をさらに開発し、私たちの内部製造能力に資金を提供することを含む追加の資金が必要になるだろう。
私たちは許容可能な条件で追加資金を提供するかどうか、あるいは根本的にできないかどうかを確認することができない。私たちは特定の追加資本源を持っておらず、私たちの株価も大きな変動に直面している。もし私たちが受け入れられる条件で十分な追加資本を調達できなければ、私たちは私たちの候補製品や他の研究開発計画の開発や商業化を大幅に延期、削減または停止しなければならないかもしれない。もし私たちが合意に規定された支払い義務を履行できなければ、私たちの許可協定もまた終了されるかもしれない。私たちは他の状況よりも望ましいより早い段階で私たちの候補製品のパートナーを探すことを要求されるかもしれないし、他の方法よりも不利な条項で私たちの候補製品のパートナーを探したり、不利な条項で放棄したりするかもしれないが、私たちの候補製品に対する権利は、そうでなければ、私たちは自分の開発や商業化を求めるだろう。
上記のどの事件も、私たちの業務、将来性、財務状況と経営結果を深刻に損害し、私たちの普通株価格の下落を招く可能性があります。
もし私たちのセキュリティ対策、または私たちが依存するCRO、CMO、協力者、請負業者、コンサルタント、または他の第三者のセキュリティ措置が現在または将来損害を受けた場合、または私たちの情報技術、ソフトウェア、サービス、ネットワーク、通信またはデータのセキュリティ、セキュリティ、完全性または利用可能性が損なわれ、制限または失敗した場合、私たちは、我々の臨床試験、私たちの名声被害、巨額の罰金、処罰および責任、またはデータ保護法、プライバシー政策、およびデータ保護義務の違反またはトリガを含む実質的な悪影響を受ける可能性があります
私たちの通常のビジネスプロセスでは、当社または他の当事者によって所有または制御される個人データ(健康情報を含む)、知的財産権、商業秘密、および独自の商業情報を含む独自、機密および敏感な情報を収集、処理、格納、および送信することができる。私たちはまた、私たちのパートナー、CRO、CMO、または他の第三者と敏感な情報を共有または受信することができます。これらの第三者の情報セキュリティアプローチを監視する能力は限られており、これらの第三者には十分な情報セキュリティ対策がない可能性がある
我々の内部コンピュータシステムおよび我々のCRO、CMO、協力者および他の請負業者またはコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、ネットワークセキュリティの脅威、および電気通信および電気故障の破壊を受けやすい。そのほか、新冠肺炎の疫病は私たちの情報技術システムへの依存を悪化させた。私たちの多くの重要な業務活動は現在遠隔で行われているからである。私たちの遠隔従業員は私たちの情報技術システムとデータに対してより大きなリスクを構成しています。私たちはより多くの従業員が家で働いていて、私たちのオフィス外のネットワーク接続を利用しているからです。ネットワーク攻撃，インターネットによる悪意のある活動，オンラインとオフラインの詐欺が一般的に存在し，その頻度，複雑さ，強度が増加しており，検出が困難になってきている.これらの脅威は、従来のコンピュータ“ハッカー”、脅威行為者、人員(例えば、窃盗または乱用によって)、複雑な民族国家、および民族国家によって支持される行為者を含む様々なソースから来ている。ネットワーク攻撃は、有害マルウェア(高度な持続的脅威侵入を含む)、サービス拒否(例えば、充填証明書)、社会工学攻撃(ネットワーク釣りによる攻撃を含む)、ウイルス、恐喝ソフトウェア、サプライチェーン攻撃、人員不適切な行為またはエラー、および他の同様の脅威を含むことができるが、これらに限定されない。我々はまた、ソフトウェアエラー、サーバ障害、ソフトウェアまたはハードウェア障害、データ損失、または他の情報技術資産、広告ソフトウェア、電気通信障害、または他の同様の問題の影響を受ける可能性がある。特に、組織犯罪脅威参加者、民族国家、民族国家からの支援を含む脅迫ソフトウェア攻撃は、ますます一般的かつ深刻になっており、私たちの操作の深刻な中断、遅延または中断を招き、私たちの臨床試験を混乱させる可能性がある, データ損失(臨床試験に関連するデータを含む)、データまたはシステムを回復する巨額の費用、名声損失と資金流用。恐喝支払いは恐喝ソフトウェア攻撃の否定的な影響を軽減するかもしれないが、例えば、適用された法律または法規によってそのような支払いが禁止されているため、私たちはそのような支払いを望んでいないか、または支払うことができないかもしれない。同様に、サプライチェーン攻撃の頻度と深刻さも増加しており、私たちは、私たちのサプライチェーン内の第三者およびインフラが被害を受けていないこと、または私たちの情報技術システムや私たちと私たちのサービスをサポートする第三者情報技術システムが破壊される可能性のある利用可能な欠陥やエラーを含まない保証はありません。将来的または過去のビジネス取引(例えば、買収または統合)は、我々のシステムが、買収または統合エンティティのシステムおよび技術に存在する脆弱性の負の影響を受ける可能性があるので、より多くのネットワークセキュリティリスクおよび脆弱性に直面する可能性がある。
以前に決定されたまたは同様の脅威は、セキュリティイベントまたは他の中断をもたらす可能性がある。セキュリティイベントまたは他の中断は、許可されていない、不正、または意外に取得、修正、廃棄、紛失、変更、暗号化、開示、または私たちの敏感な情報へのアクセスをもたらす可能性がある。セキュリティイベントまたは他の中断は、私たち(および私たちが依存する第三者)が私たちの候補製品を製造または配送する能力を乱すかもしれません。
私たちは大量の資源を使って、あるいは私たちの臨床試験活動を含めて、私たちの業務活動と運営を修正して、安全事故を防止するために努力するかもしれません。特定のデータプライバシーおよびセキュリティ義務は、特定のセキュリティ対策を実施して維持すること、または業界標準または合理的なセキュリティ対策を使用して、私たちの情報技術システムおよび敏感な情報を保護することを要求する可能性があります。
セキュリティイベントの発生を防ぐためのセキュリティ対策を実施しているが，これらの措置が有効である保証はない.我々は将来，我々の情報技術システムにおける脆弱性を発見できないかもしれないが，これらの脅威や技術は常に変化し，性質はしばしば複雑であり，セキュリティ事件発生後に検出される可能性がある.私たちは私たちの情報技術システムの抜け穴を認識して修復しようと努力しているにもかかわらず、私たちの努力は成功しないかもしれない。さらに、私たちはこのような決定された抜け穴を解決するための救済措置を制定して配置することに遅延があるかもしれない。安全事故または不適切なアクセスを予防または軽減することができず、私たちの臨床データまたは患者個人データを使用または開示する行為は、州、連邦、および国際法によって規定された重大な責任を招く可能性があり、私たちの名声に重大な悪影響を与え、私たちの能力に影響を与える可能性がある
私たちの臨床試験を行い、私たちの業務を混乱させるかもしれない。さらに、プライバシー権擁護者や業界団体が提案され、法律や契約で守らなければならない基準が提案される可能性がある。
適用されるデータ保護法，プライバシーポリシー，データ保護義務は，セキュリティイベントを関連利害関係者に通知することを要求する可能性がある.このような開示は費用が高く、そのような要求を開示または遵守しないことは悪い結果をもたらすかもしれない。もし私たち(または私たちが依存している第三者)がセキュリティ事件を経験したり、セキュリティ事件を経験したと思われたりすれば、私たちはまた不利な結果を経験するかもしれない。これらの結果は、政府の法執行行動(例えば、調査、罰金、処罰、監査および検査)、追加の報告要件および/または監視、敏感な情報(個人データを含む)の処理への制限、訴訟(カテゴリクレームを含む)、賠償義務、負の宣伝、名声損害、通貨資金移転、私たちの業務中断(データ利用可能性を含む)、財務損失、および他の同様の損害を含む可能性がある
私たちの契約には責任制限が含まれていないかもしれませんが、あっても、私たちの契約における責任制限は、私たちのデータプライバシーとセキュリティ義務に関連する責任、損害、またはクレームから私たちを保護するのに十分である保証はありません。
私たちの保険カバー範囲が私たちのプライバシーおよび安全慣行によって生じる責任から私たちを保護するのに十分か、または私たちのプライバシーおよびセキュリティ慣行によって生じる責任を十分に軽減するのに十分か、またはそのような保険は商業的に合理的な条項または全く存在しない、またはそのような保険は未来のクレームを支払うだろう。
食品·薬物管理局、米国証券取引委員会および他の政府機関の資金の変化は、重要な指導部や他の人員の採用と維持の能力を阻害し、新製品やサービスの適時な開発や商業化を阻止し、あるいは他の方法でこれらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な機能を履行することを阻止し、それによって私たちの業務に負の影響を与える可能性がある。
FDAによる新製品の審査と承認能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持、ユーザー費用の支払いを受け入れる能力、法律、法規と政策の変化、および新冠肺炎疫病による中断など、様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また、政府が米国証券取引委員会や我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関に提供する資金は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治プロセスの影響を受けており、政治プロセス自体が不安定で予測不可能である。
FDAや他の機関の中断も、新薬が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、食品·薬物管理局や米国証券取引委員会などのいくつかの規制機関は、食品·薬物管理局、米国証券取引委員会、および他の政府従業員を休暇させ、重要な活動を停止しなければならない。政府が長期的に停止すれば、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、将来的に政府の閉店は、適切な資本化と事業継続のために、私たちが公開市場に進出し、必要な資本を得る能力に影響を与える可能性がある。
業務中断は、私たちの将来の収入と財務状況を深刻に損なう可能性があり、私たちのコストと支出を増加させる可能性があります*
上述した新冠肺炎の疫病またはネットワーク安全攻撃による業務中断に加えて、私たちの業務および私たちの首席運営官、CRO、臨床試験場所および他の請負業者およびコンサルティング者の業務は、地震、電力不足、電気通信障害、給水不足、洪水、ハリケーン、津波、台風、火災、極端な天気条件、医学流行病、戦争および他の地政学的衝突(例えば、ロシアのウクライナに対する軍事行動)および他の自然災害または人為的災害または業務中断を含む他の妨害を受ける可能性があり、私たちは主にこれらの状況のために自己保険を行う。このような業務中断の発生は、私たちの運営と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある。
もし私たちまたは私たちのサプライヤーの運営が人為的または自然災害や他の業務中断の影響を受ける場合、私たちが候補製品を生産する能力は影響を受ける可能性があります。私たちの会社の本社と製造工場はカリフォルニア州にあり、主な地震断層と火災と洪水区に近い。主要な地震断層と火災洪水区の近くに位置し、ある地理的区域で統合することは、私たち、私たちの主要なサプライヤーと私たちの一般的なインフラへの最終的な影響はまだ不明ですが、重大な地震、火災、洪水あるいはその他の自然災害が発生すれば、私たちの運営と財務状況は影響を受ける可能性があります。
私たちと顧客、医師、第三者支払者との関係は、連邦、州、地方、外国の医療詐欺と乱用法律、虚偽クレーム法律、健康情報プライバシーと安全法律、その他の法律の制約を直接または間接的に受けています
医療法律法規です。もし私たちまたは私たちの従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤーがこれらの法律に違反すれば、私たちは巨額の処罰に直面する可能性があります。
これらの法律は私たちの臨床研究計画、そして私たちの計画と未来の販売、マーケティング、教育計画に影響を与えるかもしれません。特に、医療製品およびサービスの販売促進、販売およびマーケティングは、詐欺、リベート、自己取引、および他の乱用を防止するための広範な法律および法規によって制限されている。これらの法律法規は、広範な定価、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブなどの業務スケジュールを制限または禁止することができる。私たちはまた、患者情報を識別することができるプライバシーおよび安全、価格報告、虚偽声明、およびプロバイダの透明性を管理する連邦、州、および外国の法律によって制約される可能性がある。もし私たちの運営が私たちに適用されるすべての法律に違反していることが発見されたら、私たちは重大な民事、刑事、そして行政処罰を受けるかもしれない。
我々は，厳格かつ変化するプライバシー法律，法規，基準，データプライバシーやセキュリティに関する政策，契約，その他の義務の制約を受けている.私たちは、実際にまたはそのような義務を履行できなかったことが、強制執行または訴訟(罰金または処罰を引き起こす可能性がある)、臨床試験または製品の商業化の中断、名声被害、または他の悪影響をもたらす可能性があると考えています*
通常のビジネスプロセスでは、個人データおよび他の敏感な情報を収集、受信、格納、処理、使用、生成、送信、開示、アクセス可能、保護、保護、処理、および共有し、独自および機密に限定されない商業情報、商業秘密、知的財産権、および臨床試験に関連する私たちが収集した患者情報を含むが、これらに限定されない。したがって、私たちは、多くの連邦、州、地方、国際データプライバシーおよびセキュリティ法律、法規、ガイドライン、業界標準の制約を受けているか、および個人データを処理し、個人データを処理するための外部および内部プライバシーおよびセキュリティ政策、契約、その他の義務に適用されています。
米国では、連邦、州、地方政府はデータ漏洩通知法、個人データプライバシー法、消費者保護法を含む多くのデータプライバシーとセキュリティ法律を制定している。例えば、“健康情報技術促進経済と臨床健康法”(HITECH)及びそのそれぞれの実施条例が改正された1996年連邦“健康保険携帯性と責任法”(HIPAA)は個人が識別できる健康情報のプライバシー、安全と伝送に対して要求を提出した。他の事項に加えて、HITECHは、その実施条例によって、HIPAAのプライバシーおよびセキュリティ基準が商業パートナーに直接適用されることを保証する、すなわち、HIPAAおよびそのカバー下請け業者の規制の機能または活動を指し、カバーエンティティが保護された健康情報を作成、受信、維持、または送信するための個人または組織を指す。
さらに、“カリフォルニア消費者プライバシー法”(CCPA)は、消費者のために新たなプライバシー権(法律で広く定義されている)を創出し、消費者または家庭の個人データを処理するエンティティに対してより多くのプライバシーおよびセキュリティ義務を規定している。CCPAは、カバーする会社がカリフォルニアの消費者に新しい開示情報を提供することを要求し、カリフォルニア州住民にその個人データに関連するいくつかの権利を与え、いくつかの個人データ販売から退出する権利を選択し、特定のデータ漏洩行為に対して新たな訴訟理由を提出することを可能にする。CCPAは臨床試験データに限られた免除を有しているにもかかわらず，我々の業務の発展に伴い，CCPAが適用され，我々の業務活動に大きな影響を与える可能性があり，個人データや保護された健康情報に関する変化する規制環境における我々の業務の脆弱性を示している。また、2023年1月1日に施行される予定の2020年カリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)はCCPAを拡大する。しかも、他の州はデータプライバシー法を制定したり提案したりした。例えば，バージニア州では消費者データ保護法，コロラド州ではコロラド州プライバシー法案，ユタ州では消費者プライバシー法案が可決され，これらの法案は2023年に施行される。さらに、いくつかの州と地方では、生体認証情報の収集を禁止または制限する法規が公布されている。また，近年連邦，州，地方各レベルでデータプライバシーやセキュリティ法律が提案されており，コンプライアンス作業をさらに複雑化させる可能性がある.
米国以外では，プライバシー，データ保護，情報セキュリティ，国境を越えた個人データ伝送に関する法律，法規，業界基準が多くなっている.たとえば，EUの一般データ保護条例(EU GDPR)，イギリスのGDPR(UK GDPR)，中国の個人情報保護法(PIPL)は個人データの処理に厳しい要求をしている.EU GDPRの要求やEU加盟国が適用する国家データ保護法を遵守しないことは、20，000，000ユーロまでの罰金や前会計年度の世界年商の4%(高い者を基準とする)、その他の行政処罰を招く可能性がある。もし私たちが国境を越えたデータ転送のために有効なコンプライアンスメカニズムを実施できなければ、私たちはより多くの規制行動、巨額の罰金、処理の禁止、またはヨーロッパや他の外国司法管轄区域からの個人データの転送禁止に直面する可能性がある。個人データを米国に導入できないことは、ヨーロッパや他の地域での臨床試験活動を制限する能力を含む、私たちの業務運営に大きなマイナス影響を与える可能性があります。このような国境を越えたデータの移転や現地化の法的制約を受けている各方面との協力を制限する能力、または私たちに要求されています
私たちの外国司法管轄区における個人資料処理能力とインフラを増加させ、大量の資金を投入する。また，個人はその個人データの処理に関する訴訟を起こすことができる
さらに、プライバシー権擁護者や業界団体が提案され、法律や契約で守らなければならない基準が提案される可能性がある。
私たちのデータプライバシーやセキュリティに関する義務はますます厳しくなって急速に変化しており、これは将来の有効な法的枠組みにいくつかの不確実性をもたらしている。さらに、これらの義務は、法ドメイン間で不一致または衝突する可能性がある異なる適用および解釈される可能性がある。したがって、これらの義務を準備して履行するには大量の資源が必要であり、私たちの情報技術、システム、および実践を変更し、個人データを処理する任意の第三者協力者、サービスプロバイダ、請負者、コンサルタント、または他の第三者を代表する情報技術、システム、および実践を変更する必要があるかもしれない
私たちは適用されるすべてのプライバシーと安全義務を守るために努力しているにもかかわらず、私たちはそうできないかもしれないし、そうしていないと思われるかもしれない。また、我々は努力しているにもかかわらず、私たちの従業員、第三者協力者、サービスプロバイダ、請負業者、またはコンサルタントがこのような義務を遵守できなければ、コンプライアンスを成功させることができない可能性があり、私たちの業務運営およびコンプライアンス状態に悪影響を及ぼす可能性があります。例えば、第三者サービス提供者が適用される法律、法規、または契約義務を遵守できないことは、私たちの業務運営能力を不能または中断すること、および政府エンティティまたは他の人が私たちに提起した訴訟を含む悪影響をもたらす可能性がある。データのプライバシーやセキュリティに関する義務を処理できなかったり、遵守できなかったりすることができない場合、私たちは深刻な結果に直面する可能性があります。これらの結果は、政府の法執行行動(例えば、調査、罰金、処罰、監査および検査、および同様の行動)、訴訟(階級に関連するクレームを含む)、追加の報告要件および/または監視、個人データのすべてまたは一部の処理を一時的または永久的に禁止すること、個人データの廃棄または使用を命令すること、および会社管理者を監禁することを含むことができるが、これらに限定されない。このようなイベントは、実際または潜在的な顧客、パートナーまたはパートナーを失うこと、臨床試験が中断または中断すること、個人データを処理することができないこと、または特定の司法管轄地域で運営することができないこと、製品を開発または商業化する能力が限られていること、任意のクレームまたは調査のために時間および資源をかけて弁護すること、負の宣伝、または私たちの業務を修正または再構成することを含む、私たちの名声、業務または財務状態に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちに製品責任訴訟を提起すれば、私たちは多くの責任を負い、候補製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。
私たちの候補製品の臨床テストのため、私たちは固有の製品責任リスクに直面しています。もし私たちがどんな製品を商業化すれば、私たちはもっと大きなリスクに直面します。例えば、私たちの候補製品が臨床試験、製造、マーケティング、または販売中に傷害をもたらすと思われるか、または他の態様では不適切であることが発見された場合、私たちは起訴されるかもしれない。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任、または保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。もし私たちが製品責任クレームで自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招いたり、私たちの候補製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。成功的な防御であっても、多くの財政的で管理的な資源が必要だ。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
•私たちの候補製品への需要は減少しました
•私たちの名声を損なう
•臨床試験参加者の脱退
•規制当局が調査を開始しました
•関連訴訟の弁護費用
•経営陣の時間と資源を移転する
•実験参加者や患者に多額の報酬を与え
•製品のリコール、撤回またはラベル付け、マーケティング、または販売促進制限；
•収入損失
•利用可能なすべての保険と私たちの資本資源を枯渇させる
•候補品を商業化することはできません
•私たちの株価は下落した。
潜在的な製品責任クレームを防止するために、許容可能なコストで十分な製品責任保険を得ることができず、これは、私たち単独または会社パートナーと開発した製品の商業化を阻止または阻害する可能性がある。私たちの保険証書にも様々な例外があるかもしれません。私たちは製品責任クレームの影響を受けるかもしれません。私たちは保険範囲を持っていません。臨床試験のために臨床試験保険を受けることを期待していますが、裁判所が裁決したり、和解協議で協議した、私たちの保険範囲の制限を超えたり、私たちの保険カバー範囲内にない金額を支払わなければならないかもしれませんし、これらの金額を支払うのに十分な資本がないか得ることができないかもしれません。私たちが未来の会社のパートナーと合意しても、私たちは損害賠償を受ける権利があります。何かクレームがあれば、この賠償は利用できないか十分かもしれません。
私たちの純営業損失の繰越といくつかの他の税務属性を利用する能力は限られているかもしれません。
現行法によると、2017年12月31日以降の納税年度に発生した連邦純営業損失は無期限に繰り越すことができるが、2020年12月31日以降の納税年度ではこのような連邦純営業損失の相殺額は課税所得額の80%に制限されている。各州がどの程度連邦税法を遵守するかはまだ確定されていない。改正後の1986年の国内税法第382条及び383条及び州法の対応規定によると、ある会社が“所有権変更”(一般に3年間のスクロール期間内にある株主の持分所有権変化が50ポイントを超えると定義されている)を経験した場合、同社は変更前の純営業損失繰越及びその他の変更前税収属性を利用して変更後の収入又は税金を相殺する能力が制限される可能性がある。我々は2018年10月に初公募株と、我々の設立以来発生した私募やその他の取引を行ったため、“所有権変更”を経験したかもしれません。私たちの株式所有権がその後変化したので、私たちはまた未来に所有権の変化を経験するかもしれない。私たちは予測可能な未来に重大な追加純損失が発生することを予想しており、このような損失に関連する純営業損失の繰越を利用して将来の課税収入を相殺する能力は、私たちの将来の所有権変更の程度によって制限される可能性がある。また、州レベルでは、一定期間使用を一時停止したり、純営業損失の繰越を制限したりする可能性があり、州政府の課税額を加速または永久的に増加させる可能性がある。したがって、私たちは私たちの純営業損失の繰越や他の税金属性のすべてまたは重要な部分を使うことができないかもしれません。これは私たちの将来のキャッシュフローに悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちの第三者への依存に関するリスクは
私たちは依存して第三者に依存して臨床試験を続けるつもりだ。これらの第三者がその契約義務の履行に成功しなかった場合、または予想される最終期限内に完了した場合、規制部門から候補製品の承認を得たり、商業化することができない可能性があります。
私たちは大学、医療機関、CRO、戦略パートナーのような独立した研究者や協力者に依存し続け、私たちとの合意に基づいて私たちの臨床前と臨床試験を行います
私たちはCROや学習サイトと予算や契約を交渉しており、これは私たちの開発スケジュールの遅延とコスト増加を招く可能性があります。私たちの臨床試験では、私たちはこれらの第三者に深刻に依存し、私たちは彼らの活動のいくつかの側面だけをコントロールするだろう。しかし、私たちは私たちのすべての研究が適用された合意、法律、法規、そして科学的基準に従って行われ、私たちの第三者への依存が私たちの規制責任を免除しないことを確実にする責任がある。我々およびこれらの第三者は、FDAや同様の外国規制機関が臨床開発において候補製品に対して実行する法規やガイドラインである良好な臨床実践(GCP)を遵守しなければならない。規制当局は，試験スポンサー，主要調査者，試験地点を定期的に検査することでこれらのGCPを実行している。もし私たちまたはこれらの第三者のいずれかが適用されたGCP法規を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの上場申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。検査後、これらの監督機関は私たちのいかなる臨床試験がGCP規定に適合しているかどうかを確認することを保証することはできません。また，われわれの臨床試験はcGMPsで生産された生物製品を用いて行わなければならず，大量の試験患者が必要である。私たちまたはこれらの第三者がこれらの規定を遵守できなかったか、または十分な数の患者を募集できなかった場合、私たちは臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制承認過程を延期します。さらに何かがある, これらの第三者のいずれかが連邦または州詐欺および乱用または虚偽声明法律法規または医療プライバシー·セキュリティ法に違反した場合、私たちの業務は影響を受ける可能性がある。
私たちの臨床試験を行うどの第三者も私たちの従業員であり、私たちの従業員でもありません。私たちがこれらの第三者と合意した合意によって得られる救済措置を除いて、私たちが行っている臨床前、臨床、非臨床プロジェクトに十分な時間と資源を投入するかどうかを制御することができません。これらの第三者はまた、私たちの競争相手を含む他の商業実体と関係があるかもしれません。彼らはまた、これらの実体のための臨床研究や他の薬物開発活動を行っているかもしれません。これは、彼らが私たちを代表する表現に影響を与えるかもしれません。これらの第三者がその契約の責務または義務を成功裏に履行できなかった場合、または予期された最終期限内に完了できなかった場合、これらの第三者を交換する必要がある場合、またはこれらの第三者の品質または正確性がある場合
彼らが得た臨床データは著者らの臨床方案或いは監督要求或いはその他の原因を遵守できなかったために損害を受け、私たちの臨床試験は延長、延期或いは終了される可能性があり、私たちは候補製品の開発を完成できず、監督部門の許可を得たり、商業化に成功した可能性がある。したがって、私たちの財務業績と候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。
もし私たちが試験場所や私たちが将来使用する可能性のある任意のCROとの任意の関係で終了すれば、私たちは代替試験場所やCROと計画を達成できないか、または商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。第三者を交換或いは増加させて著者らの臨床試験を行うことは大量のコストに関連し、大量の管理時間と重点が必要である。しかも、新しい第三者が仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって，遅延が生じ，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある
私たちは第三者に依存してAllo-647を生産し、私たちの臨床製品の供給を保存し、承認されれば、私たちの候補製品を生産し加工するために第三者に依存しなければならないかもしれません*
Allo-647は私たちのCMOによってアメリカで製造され、私たちは計画、CMO監督、処置、流通物流を含む供給の他のすべての側面を管理します。私たちが供給や製造問題に遭遇しないという保証はない。私たちは私たちの首席営業官とAllo-647を作ることについて長期的な合意に到達しなかった。もし私たちが受け入れ可能な条項や私たちのCMOと契約を結ぶことができなければ、私たちの臨床開発計画は延期され、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう
私たちは私たちの候補細胞治療製品を生産するために自分の製造施設を設立しました。生産を私たちの施設に移すには大量の投資が必要で、私たちはいくつかの規制条件を満たしています。これは私たちの臨床試験スケジュールを延期または延長する可能性があります。
私たちはまだ候補製品に商業規模の製造や加工を行わせていません。製造と加工が実現できないかもしれませんし、大量生産の既製品在庫を作成して、私たちの任意の候補製品に対する需要を満たすことができないかもしれません。私たちの臨床供給も少量に限られており、私たちの供給で発見されたどんな潜在的な欠陥も、私たちの開発スケジュールを著しく遅らせる可能性があります。
さらに、限られた数の第三者製造業者の実際と潜在的な未来への依存は、私たちを以下のリスクに直面させます
•潜在的な製造業者の数が限られているので、許容可能な条項で製造業者を決定することができないか、または潜在的な製造業者の数が限られているので、FDAは任意の代替請負業者に疑問を持つ可能性がある。これは新しいテストと規制相互作用を必要とするかもしれない。また，FDAの問題を受けた後，新たなメーカーは我々の製品の生産に関する訓練を受けたり，基本的に同じプロセスを開発したりしなければならない。
•私たちの第三者メーカーは、もしあれば、私たちの製品や生産に必要な数量と品質を適時に制定して製造することができないかもしれません。
•契約製造業者は私たちの製造手続きを正確に実行できないかもしれない。
•メーカーはFDA、薬品監督管理局、相応州機関の持続的な定期抜き打ち検査を受けて、cGMPと他の政府法規及び相応の外国基準を厳格に遵守することを確保している。私たちは第三者製造業者がこのような規制と基準を遵守しているかどうかを統制できない。
•私たちは、私たちの製品の製造過程で第三者メーカーがしたいかなる改善された知的財産権も共有しなければならないかもしれないし、共有しなければならないかもしれない。
•私たちの将来の契約製造業者は約束通りに契約製造業務を履行しないかもしれません。あるいは契約製造業務で私たちの臨床試験を継続的に供給したり、私たちの製品の生産、保存、流通に要する時間を持続的に供給しないかもしれません。
•私たちの第三者製造業者は私たちとの合意を違反または終了するかもしれない。
上述したように、私たちの契約メーカーは私たち自身の製造能力を発展させる際にも同様のリスクに直面するだろう。私たちの現在と未来の潜在的なCMOも新冠肺炎の伝播に対応するために閉鎖されることが要求されるかもしれないし、あるいは彼らは新冠肺炎療法やワクチンを優先的に生産するかもしれない。私たちはまた、私たちが発表した候補製品を保存するために第三者に依存しており、私たちの候補製品を十分に保存できない場合は、私たちの開発スケジュールが著しく遅延する可能性があります。原材料や候補製品の追加または将来の損傷または損失は
私たちが候補製品を製造して供給する能力に影響を及ぼす。これらのリスクの各々は、私たちの臨床試験、FDAの私たちの候補製品の承認、または私たちの候補製品の商業化を延期したり、より高いコストをもたらしたり、私たちの潜在的な製品収入を奪ったりする可能性がある
また，患者に渡す前に，第三者に依存して候補製品の放出テストを行った。もしこれらのテストが適切でなければ、テストデータは信頼できず、患者は深刻な傷害のリスクに直面する可能性がある。
私たちは健康ドナーのT細胞に依存して候補製品を製造し，合格したドナーから十分なT細胞供給を得ることができなければ，これらの候補製品の開発に悪影響を受ける可能性がある
自家自動車T社とは異なり、私たちは健康なドナー材料に依存して候補製品を製造しています。健康ドナーT細胞のタイプや品質はそれぞれ異なり，この変異は標準化候補製品の生産をより困難にし，これらの候補製品の開発と商業化の道をより不確実にしている。我々は，我々のCAR候補T細胞製品の生産に使用するT細胞の品質と一貫性を向上させるためのスクリーニングプログラムを開発したが，我々のスクリーニング過程では適切なドナー材料を決定できない可能性があり，生産後に材料に許容できない変異性が認められる可能性がある。新しいウイルスや染色体異常のスクリーニングなど、出現する可能性のある新しいリスクに対応するために、私たちの仕様を更新しなければならないかもしれません。
私たちは規制機関が要求する仕様を含むドナー材料に厳しい仕様を持っている。規格に適合したドナー材料を識別して得ることができず、規制機関と適切な仕様で合意できない場合、またはドナーT細胞の変異性を解決できない場合、私たちが生産した候補製品に不一致が存在する可能性があり、または予想される時間内に臨床試験を開始または継続することができない可能性があり、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちの業務および将来性に悪影響を及ぼす可能性がある
また，新冠肺炎が大流行している間，サプライヤーはドナー材料の獲得に挑戦している。私たちの手元に寄付材料がありますが、もし新冠肺炎の疫病が続いて、私たちのサプライヤーが寄付材料を獲得できない、あるいは私たちのサプライヤーが他の理由で寄付材料を得ることができなければ、私たちの候補製品を生産するのに十分な寄付材料がないかもしれません
細胞による療法は特殊な素材の可用性に依存しており，これらの素材は許容可能な条件で提供できないか，まったく得られない可能性がある*
私たちの候補製品はCAR配列を提供するウイルスベクターと電気穿孔技術を含む多くの特殊な原材料を必要とし、その中のいくつかは資源と経験の限られた小さな会社によって製造され、商業製品をサポートすることができず、サプライヤーは私たちの規格に合った原材料を提供できないかもしれない。私たちは多くのサプライヤーと契約がなく、私たちは受け入れ可能な条件で彼らと契約を結ぶことができないかもしれないし、全然できないかもしれない。多くのサプライヤーは新冠肺炎疫病期間中に業務を削減し、業務を新冠肺炎療法とワクチンを支持することに重点を置いて、あるいはもっと高い自然流出率に直面して、私たちと私たちのサプライヤーの原材料調達能力は影響を受けた。したがって、より高いコストや受信遅延に遭遇したり、臨床的または商業的製造をサポートする重要な原材料を完全に確保することができない可能性があります。ある原材料も第三者検査が必要で、いくつかの検査サービス会社は能力がないか、あるいは私たちが要求した検査を行うことができないかもしれません
また、我々の多くのサプライヤーは通常、血液ベースの病院業務をサポートしており、通常はバイオ製薬会社がcGMPによって生産した商業製品を支援する能力がない。サプライヤーは装備が不足している可能性があり、特にFDA検査や医療危機のような非定常的な場合には、広範な汚染のような私たちの需要をサポートすることができない。私たちはまた他の細胞治療会社からの供給競争に直面している。このような競争は、私たちが商業的に合理的な条件で、またはタイムリーな方法で原材料を獲得したり、そのような材料をテストすることを困難にするかもしれない
いくつかの原材料は現在単一サプライヤーまたは少数のサプライヤーから得ることができる。私たちは、これらのサプライヤーが経営を続けるかどうか、あるいは私たちの競争相手のうちの1つまたは他の私たちの予想された目的のためにこれらの材料を生産し続けることに興味のある会社によって購入されないかどうかを確認することができません。また、新仕入先との関係構築に必要な納期が長くなる可能性があり、新仕入先に切り替えなければならない場合、需要を満たす上で遅延が生じる可能性があります。新しいサプライヤーに対する資格認証にかかる時間と労力は、このような資格を満たすいかなる規制要求も含めて、追加コスト、資源移転或いは製造生産量の低下を招く可能性があり、その中のいずれも私たちの運営結果に負の影響を与える。また、私たちはビジネス的に合理的な条項で新しいサプライヤーと合意できない可能性があり、これは私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性があります
もし私たちまたは私たちの第三者サプライヤーが被害をもたらしたり、適用法に違反したりする方法で危険、非危険、生物、または他の材料を使用する場合、私たちは損害賠償責任を負うかもしれません。
我々の研究·開発活動は，化学や生体材料を含む潜在的危険物質の制御使用に関するものである。私たちと私たちのサプライヤーは医療と危険材料を使用、製造、貯蔵、運搬と処分する時、アメリカ連邦、州と現地の法律と法規を守らなければならない。私たちと私たちのサプライヤーがこれらの材料を使用、処理、貯蔵、処分する手続きは法律で規定された基準に適合していると信じているが、私たちと私たちのサプライヤーは医療や危険材料による汚染や傷害のリスクを完全に除去することはできない。例えば、私たちは現在規定を守っていますが、私たちの製造施設は環境規制違反の通知を受けています。このような汚染や傷害のため、私たちは責任を負うかもしれないし、地方、都市、州、または連邦当局はこれらの材料の使用を制限し、私たちの業務運営を中断するかもしれない。事故が発生すると、私たちは損害賠償責任や罰金を要求されるかもしれません。責任は私たちの資源範囲を超えるかもしれません。私たちは医療や危険材料による責任に保険をかけない。また、私たちはOverland PharmPharmticals(CY)Inc.と中国の合弁企業といくつかの材料を出荷し始めており、もし私たちの合弁企業が外国の法律で規定されている使用、製造、貯蔵、運搬、そして処置に違反した場合、私たちは追加の責任を負うかもしれない
適用される環境法律法規の遵守はコストが高く、現在または未来の環境法規は私たちの研究、開発、生産努力を損なう可能性があり、それによって私たちの業務、将来性、財務状況、または運営結果を損なう可能性がある
政府の規制に関連するリスク
FDAの監督管理審査過程は長くて時間がかかり、著者らは臨床開発と著者らの候補製品の監督管理審査の面で重大な遅延に遭遇する可能性がある。
生物製品を含む薬品の研究、テスト、製造、ラベル、承認、販売、輸入、輸出、マーケティングと流通はすべてFDAとアメリカの他の監督管理機関の広範な監督管理を受けている。FDAの承認された生物製品許可証(BLA)を取得するまで、米国ではいかなる生物医薬製品も販売することは許可されていない。我々はこれまでFDAにBLAを提出したこともなく，類似した外国当局に類似した承認文書を提出したこともない.BLAは、各必要な適応の候補製品の安全性および有効性を決定するために、広範な臨床前および臨床データおよび支持情報を含まなければならない。BLAはまた製品CMC事項に関する重要な情報を含まなければならない。
私たちは私たちの候補製品の新規性が規制部門の承認を得る上でさらなる挑戦をもたらすと予想している。例えば，FDAは癌同種異体T細胞療法の商業開発における経験が限られている。私たちはまた、癌のタイプや出所にかかわらず、FDAはこの要求を受け入れにくいかもしれないが、臨床試験の開始または目標に応じて将来の自動車候補製品の規制承認を要求する可能性がある。FDAはまた，諮問委員会と呼ばれる専門家グループを要求し，許可を支援する安全性や有効性データの十分性を審議することも可能である.諮問委員会の意見には拘束力はないが，FDAが諮問委員会の提言を常に遵守しているため，完成した臨床試験から候補製品ライセンスを取得する能力に大きな影響を与える可能性がある。したがって、私たちの候補製品の規制承認経路は不確実で複雑で高価で長く、承認されないかもしれない。
著者らは以前臨床保留により臨床試験を遅延したことがあり、将来は様々な原因で計画中の臨床試験の完成を遅延させる可能性があり、以下に関連する遅延を含む
•適用された場合、試験開始の規制許可を得る
•計画中の裁判を開始して完成させるための財政資源があるかどうか
•予想されるCROや臨床試験地点で受け入れられる条項と合意し，これらの条項は広範な交渉が可能であり，CROと試験地点によって条項が大きく異なる可能性がある
•各臨床試験地点で独立したIRBの承認を得た
•臨床試験の進行を修正するために規制と他の承認を得た
•適切な患者を募集して実験に参加し
•候補製品が生産され、現場に戻る前に、臨床試験に参加した患者を試験から撤退させるか、治療に戻った後にフォローすることを含む、患者に試験を完了させる
•臨床試験場所が試験案から外れたり、試験を脱退したりする者
•実験中に出現した任意の患者の安全問題を解決する
•新たな臨床試験場所を増やすこと
•CGMPにより十分な数量の合格材料を製造し、規範に従って製品を発表し、臨床試験のための候補製品を交付する。
もし医師が患者を募集して私たちの候補製品の臨床試験に参加して、安全性と有効性のファイルを確立した既存の治療方案を処方する時、まだ解決されていない倫理的な問題に直面して、私たちはまた未来の遅延に直面する可能性がある。さらに、臨床試験は、規制要件または私たちの臨床規程に従って臨床試験を行っていない、FDAまたは他の規制機関による臨床試験操作または試験場所の検査による臨床休止、予見不可能な安全問題または副作用の強制実施、候補製品の使用のメリットを証明できなかったこと、政府法規または行政措置の変化、十分な資金が不足して臨床試験を継続するか、またはデータ安全監視委員会の提案に基づいて、様々な理由で一時停止または終了する可能性がある。FDAによる私たちの臨床試験データの審査はまた、私たちの1つ以上の臨床試験の遅延、一時停止または終了を招く可能性があり、これはまた、私たちの他の計画における臨床試験の開始を延期または阻止することができる。もし私たちが任意の候補製品の臨床試験が終了したり、完成が遅れたりする場合、私たちの候補製品のビジネスの将来性は損なわれ、私たちが製品収入を作る能力は延期されるだろう。また、臨床試験を完成するいかなる遅延も私たちのコストを増加させ、私たちの製品開発と審査過程を緩和し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を危険にさらす。
臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的に私たちの候補製品が規制部門の承認を拒否される可能性がある。
私たちの候補製品を管理する監督管理環境はまだ確定していない；より成熟した遺伝子治療と細胞治療製品に関連する規制規定はまだ制定中であり、規制要求の変化は私たちの候補製品の開発遅延または停止を招く可能性があり、あるいは監督管理の承認を得た時に意外なコストが生じる可能性がある*
我々は独自の生体実体の新しいCAR T細胞免疫治療製品候補製品を開発しているため，我々が受ける規制要求は完全に明確ではない。より成熟した遺伝子療法や細胞療法のカテゴリーに適合した製品であっても，規制構造は発展している。例えば、遺伝子治療製品および細胞治療製品に対する規制要求はよく変化し、FDAは最近、CMC事項、単一の複数の場所での生産および臨床研究設計に関する指導意見草案を含む、我々の候補製品に関連するガイドライン草案を発表した。最終的に承認されたガイドラインによると、このガイドラインは私たちの臨床開発を延期し、私たちのコストを増加させるかもしれない。未来の規制部門の指導意見もまた変化し続けるかもしれない
また、既存の遺伝子治療製品と細胞治療製品の監督を担当する人員の間には大量の重複があり、時には調和していない。例えば、米国では、FDAはその生物製品評価·研究センター(CBER)内に組織と高度治療事務室(OTAT)を設置し、前身は細胞、組織と遺伝子治療事務室(OCTGT)であり、遺伝子治療と関連製品の審査を統合し、細胞、組織と遺伝子治療諮問委員会を設置し、その審査作業についてCBERに提案を提供している。遺伝子治療臨床試験も機構生物安全委員会(IBC)の審査と監督を受け、IBCは地方機関委員会であり、臨床試験に参与する機関で行われている基礎と臨床研究を審査と監督する。FDAは単独の遺伝子治療プログラムを継続できるかどうかを決定しているにもかかわらず，他の審査機関の審査過程や決定は臨床研究の開始を阻害または延期する可能性があり，たとえFDAがこの研究を審査し，その開始を承認したとしても。対照的に、FDAは、他のエンティティが有利な審査を提供しても、IND申請を臨床的に保留することができる。さらに、各臨床試験は、臨床試験を行う各機関の独立したIRBによって審査および承認されるか、またはサービスを提供しなければならない。さらに、他の人が行った遺伝子治療製品の臨床試験の不利な発展は、FDAまたは他の規制機関が私たちの任意の候補製品に対する承認要求を変更する可能性がある。
他の管轄区域には複雑な規制環境が存在し、私たちの候補製品のために規制承認を求め、規制環境をさらに複雑化させることが考えられるかもしれない。例えば、EUでは、高度治療薬(ATMP)に関する第1394/2007号条例(EC)に基づいて、ATMPの質、安全性、有効性を評価し、この分野の科学的発展を追跡するために、EMA内に高級治療委員会(CAT)と呼ばれる特別委員会が設置されている。ATMPは遺伝子治療製品及び体細胞治療製品と組織工学製品を含む。この点で、2014年5月28日、EMAはATMPに関する(EC)第1394/2007号条例に基づいて、UCART 19を遺伝子治療製品とする提案を発表した。私たちは私たちの他の候補製品が似たような推薦を受けるかもしれないと信じている。
これらの異なる規制審査委員会や諮問グループ、彼らが時々公表している新しいガイドラインや改訂されたガイドラインは、規制審査プロセスを延長し、追加的な研究を要求し、私たちの開発コストを増加させ、規制の立場や解釈の変化を招き、候補製品の承認や商業化を延期または阻止したり、重大な承認後の制限や制限を招いたりする可能性がある。著者らの自動車T細胞免疫治療候補製品の監督管理環境は新しいため、著者らは遺伝子治療製品と細胞治療製品よりもっと煩雑で複雑な監督管理に直面している可能性がある。また、私たちの候補製品が必要な規制承認を得ても、これらの承認は今後、規制の変化や適用される規制機関の規制解釈によって撤回される可能性がある
潜在的な製品を市場に出すために必要な規制承認を遅延させたり、監督管理の承認を得られなかったりする意外なコストは、業務を維持するのに十分な製品収入を生成する能力を低下させる可能性がある。
FDAは私たちの規制計画に同意しないかもしれません。私たちは規制部門のCAR T細胞製品候補製品の承認を得ることができないかもしれません。*
FDAが新しい生物または薬物を承認する一般的な方法は、スポンサーが関連患者集団における関連生物または薬物の2つの良好な制御の第3段階臨床研究の処置データを提供することである。3期臨床研究は通常数百名の患者に関連し、コストが高く、完成するまで数年かかる。Allo-501 aおよび任意の他の候補同種CAR製品の登録試験は、使用可能な治療選択を使い切った患者における製品候補製品の治療効果を評価するための重要なマルチセンター臨床試験において設計されると予想される。もし結果が十分に納得できれば、関連する候補製品のBLAの提出についてFDAと検討するつもりだ。しかし、私たちはFDAのいかなる合意も指導も得ていない、すなわち私たちの規制開発計画はAllo-501 aの第2段階試験を推進するのに十分であるか、またはBLAに提出するのに十分である。FDAは、承認された療法の比較試験を要求する可能性があり、承認された自己T細胞療法を含む可能性があり、これは、私たちの開発スケジュールを著しく遅らせ、大量の資源を必要とするであろう。さらに、FDAは、非常に治療が困難な患者および進行性侵襲性癌患者である失敗または自己治療資格を満たしていない患者のみを評価することを可能にすることができ、私たちの候補製品は、そのような患者の予後を改善できない可能性がある。
FDAは、我々の候補製品の承認を加速することができ、承認を加速させる条件として、FDAは、不可逆的な発症率または死亡率または他の臨床終点に対する期待される効果を検証および説明するために、加速承認された薬物または生物のスポンサーの発売後の研究を要求することができ、薬物または生物は、従来の承認に使用可能なプログラムよりも速い速度でFDAの薬剤または生物の撤退プロセスの影響を受ける可能性がある。R/R癌患者の選択が限られていることを考慮すると，われわれの加速承認戦略は合理的であると考えられるが，FDAは最終的に承認前に3期の臨床試験を要求する可能性があり，特に候補品が新たな治療法を代表しているためである。また，看護基準は新製品の承認に伴い変化する可能性があり，これらの製品は我々が検討している適応と同様である。これは、FDAまたは他の規制機関が、私たちの候補製品が新製品よりも優れていることを証明するために追加的な研究を要求する可能性がある。
私たちの臨床試験結果も承認を支持しないかもしれない。さらに、私たちの候補製品は多くの理由で規制部門の承認を得ることができないかもしれません
•未来の臨床放置を解決することはできません
•FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの臨床試験の設計または実施に同意しないかもしれない
•私たちの候補製品が彼らが提案したどんな適応に対しても安全で効果的であることをFDAや同様の外国の規制機関に証明することはできないかもしれません
•臨床試験の結果は、患者群の異質性を含むFDA或いは類似の外国監督機関が承認を要求する統計的意義レベルに適合しない可能性がある
•候補製品の臨床的および他の利益が安全リスクを超えていることは証明できないかもしれません
•FDAまたは同様の外国の規制機関は、前臨床研究または臨床試験データの解釈に同意しないかもしれない
•我々の候補製品の臨床試験から収集されたデータは、FDAまたは同様の外国規制機関を満足させるのに不十分である可能性があり、外国司法管轄区域でBLAまたは他の同様の提出を提出することを支持するのに十分ではないか、または米国または他の場所で規制の承認を得るのに十分ではないかもしれない
•FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの製造プロセスを審査し、私たちの商業製造施設を検査し、私たちの製造プロセスや施設を承認しない可能性があります
•FDAなどの外国規制機関の承認政策や法規は大きく変化する可能性があり、私たちの臨床データは承認を得るのに十分ではない。
私たちはAllo-647に対する規制部門の承認をタイムリーにまたは根本的に得ることができないかもしれません。これは、私たちの同種T細胞候補製品の任意の承認または商業化を延期する可能性があります*
我々が同種CAR候補T細胞製品リンパ除去スキームの一部としてAllo-647を同時に開発した時、Allo-647と私たちの任意のCAR T細胞製品候補を二重承認する共同開発経路を作成し、FDAとは異なる部門の同時審査を調整し、追加の規制不確実性をもたらし、候補製品の開発を延期する可能性がある。FDAの薬物評価と研究センター部門はAllo-647の規制承認に対して権力を行使すると予想され、CBER部門は私たちの同種異体CAR T細胞候補製品の規制承認を監督する
また、監督当局は、Allo-647治療を受けていない患者のグループをランダムに研究することによって、Allo-647の安全性とリンパ除去方案の全体的な効果とリスク比への貢献を証明することを要求すると予想される。我々は，Alpha 2試験の推進とFDAの承認に応じて，今年遅く開始された別の登録試験でAllo−647を評価する予定である。私たちは私たちがAllo-647の登録試験を成功的に開始できるかどうか、あるいは規制部門のAllo-647の承認をタイムリーにまたは根本的に得ることができないかどうかを確認することができない。Allo-647承認のいかなる遅延も、私たちの同種自動車T細胞候補製品の任意の承認または商業化を延期する可能性がある。
再生医学高度治療法指定および迅速チャネル指定は、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことがなく、私たちの候補製品が発売承認される可能性も増加しません*
我々は、Allo-715およびAllo-501 aの再生医学高度治療(RMAT)の称号、ならびにAllo-605およびAllo-316の高速チャネル称号(FTD)を取得した。私たちの他のどの候補製品もRMAT認証やFTDを得ることができる保証はありません。RMAT指定やFTDはFDAの製品承認基準を変更することはなく，このような指定が審査や承認を加速する保証もなく，承認の適応が指定がカバーする適応よりも狭くならない保証もない。また，臨床データの出現に伴い資格基準を満たさなくなった場合，RMAT指定とFTDは撤回されることができる。
私たちは私たちの一部またはすべての候補製品のために様々な適応の孤児薬物称号を求めることを計画しているが、私たちは市場排他性を含むこのような称号や孤児薬物称号に関する利点を維持することができない可能性があり、これは私たちの収入を減少させる可能性がある(あれば)。
孤児医薬品法によれば、FDAは、米国では患者数が20万人未満、または米国では患者数が20万人を超える疾患または疾患であると定義されているまれな疾患または疾患を治療するための薬剤または生物を孤児として指定することができ、合理的な期待がなければ、米国で薬剤または生物学的薬剤を開発および提供するコストは、薬剤または生物学的薬剤または生物の米国販売から回収される。孤児薬物指定を得るためには，BLAを提出する前に申請しなければならない。米国では，臨床試験費用に贈与資金を提供する機会，税収割引，ユーザ費用減免など，孤児薬を指定して一方が財政的インセンティブを得る権利がある。FDAが孤児薬物指定を承認した後、FDAは、この薬剤の模倣薬識別情報およびその潜在的孤児用途を開示する。孤児薬物の指定は、監督審査と承認過程においていかなる利点も伝達されず、規制審査と承認過程の持続時間を短縮することもない。
孤児の薬物名を有する製品がその後、そのような名称を有する疾患の特定の製品に対するFDAの最初の承認を得た場合、この製品は、孤児製品の排他性を得る権利があり、これは、FDAが同じ適応の同じ生物(すなわち、同じ主要分子構造特徴を有する製品)を販売するために、BLAを含む7年以内に他の出願を承認しない可能性があることを意味する。限定された場合でなければ、孤児薬物排他性を有する製品に対する臨床的優位性を示すように、またはFDAは、指定された薬物の疾患または状態を有する患者の需要を満たすために十分な数の孤児薬を得ることができることを証明していないことを発見する。したがって、我々の候補製品が孤児排他性を獲得しても、FDAは、同じ主要な分子構造特徴を有さない他の生物製品が、排他期間内に同じ適応または疾患を治療するために使用されるか、または異なる適応または疾患に対して同じ生物学的製剤を使用することを許可することができる。また、もし私たちが十分な製品供給を生産できない場合、あるいはその後の申請者が私たちの製品が私たちの製品よりも臨床的に優位であることを証明した場合、FDAは孤児の排他性を放棄することができる。
FDAはAllo-605を多発性骨髄腫を治療する孤児薬物として承認した。特定の孤児適応にこれらの製品を医学的に信頼できる基礎を持つ他の候補製品に孤児薬物指定を求める予定であるが，このような指定は決して得られない可能性がある。私たちの候補製品のいくつかは非孤立適応を対象としている。さらに、指定孤児薬であっても、孤児指定適応よりも広い適応の承認を求めると、米国での独占営業権が制限される可能性があり、FDAが後に指定請求に重大な欠陥があると判断した場合、またはまれな疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な量の製品が保証されない場合、または後続申請者がその臨床的優位性が我々の製品を超えることを証明する場合(承認された場合)、独占営業権を失う可能性がある
遺伝子編集に関連する遺伝子研究および療法に対する否定的な世論および強化された規制審査は、私たちの候補製品に対する公衆の見方を損なうか、または私たちの候補製品のための規制承認を受ける能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちが使っている遺伝子編集技術は珍しいです公衆の認知は遺伝子編集が安全でないという説の影響を受ける可能性があるが，遺伝子編集を含む製品は公衆や医学界の受け入れを得られない可能性がある。これまでの臨床保留が染色体異常に関与していることから，我々の製造や遺伝子編集は，我々の調査でこの異常が我々の製造や遺伝子編集とは無関係であることが発見されても，さらに審査または不安全とされる可能性がある。特に、私たちの成功は、私たちの目標疾患を専門的に研究している医師が、私たちの候補製品を既存のよりよく知っている治療法の処方に代替または補充することに依存し、これらの治療法はより多くの臨床データが利用可能である可能性がある。遺伝子編集に対するいかなる否定的な見方の増加も、より少ない医師が私たちの治療法を開発することをもたらすか、または患者が私たちの治療方法を使用したり、私たちの候補製品の臨床試験に参加する意欲を低下させる可能性がある
また、遺伝子編集と細胞治療技術の新規性を考慮して、各国政府は輸入、輸出或いはその他の方面を制限して、これらの技術の制御或いはその使用を制限する可能性がある。例えば、中国への私たちのいくつかの技術の輸出に対するいかなる制限も、私たちとOverland PharmPharmticals(CY)Inc.が設立した合弁企業Allgene Overland Biopharm(CY)Limited(Allgene Overland)に悪影響を及ぼす可能性がある。米国や国際的にますます多くの負の世論やより厳しい政府法規は、私たちの業務や財務状況に負の影響を与え、私たちの候補製品の開発と商業化、あるいはそのような候補製品の需要を延期または損害する可能性がある
我々が開発した候補製品は生物製品や生物製品として規制されるため，予想よりも早く競争される可能性が予想される。
2009年にバイオ製品価格競争·革新法案(BPCIA)が患者保護·平価医療法案の一部として公布され、2010年に医療·教育調整法案が改正された(総称して “負担可能な医療法案”は，生物類似と交換可能な生物製品を承認するための短い方法を確立した。規制経路はFDAのために生物類似生物製品を審査および承認する法律的権威を確立し、生物類似体と承認された生物製品との類似性に基づいて、それを“交換可能な”生物製剤として指定することを含む。BPCIAによると、バイオ類似製品の申請は、BLAによる参考製品の承認12年後にのみFDAの承認を得ることができる。この法律は複雑であり、FDAはまだ説明して施行している。そのため、その最終的な影響、実施と意義は不確定性の影響を受け、私たちの生物製品の未来の商業見通しに実質的な不利な影響を与える可能性がある。
我々が開発したBLAにより米国でバイオ製品として承認された候補製品はいずれも12年の排他期を得る資格があるべきであると考えられる。しかしながら、国会の行動または他の理由により、このような排他性が短縮される可能性があり、またはFDAが候補製品を競合製品の参考製品とみなさないことは、予想よりも早く後発薬競争の機会を創出する可能性がある。さらに、承認されると、生物学的類似体が、どの程度、非生物製品に類似した伝統的な模倣薬代替の方法で任意の参照製品を置換するかは、まだ発展中のいくつかの市場および規制要因に依存するであろう。
私たちの候補製品が監督部門の許可を得ても、これらの製品は医者、患者、病院、癌治療センターと医学界の他の人の市場受け入れを得ることができないかもしれない。
潜在的な癌治療として工学T細胞を用いることは最近の発展であり，医師，患者，病院，癌治療センター，医学界の他の人に広く受け入れられない可能性がある。 私たちは大型骨髄移植センターの医者が市場に私たちの製品を受け入れることが特に重要であることを望みます。私たちは多くの理由で私たちの候補製品のメリットを教育できないかもしれません。例えば私たちが開発した候補は癌細胞上に存在する可能性のある細胞表面マーカーや
非癌性細胞です私たちの候補製品はこれらの非癌細胞を殺すかもしれません。これは死を含む受け入れられない副作用を引き起こすかもしれません。他の要素は私たちの候補製品が市場に受け入れられているかどうかに影響を及ぼすだろう
•私たちの候補製品が承認された臨床適応
•医師、病院、癌治療センター、患者は私たちの製品候補は安全で有効な治療法であると考えている
•代替療法に対する私たちの候補品の潜在的で知覚可能な利点
•副作用の流行率や重症度は
•FDAまたは他の規制機関の製品ラベルまたは製品挿入要件；
•FDA承認タグに含まれる制限または警告；
•私たちの候補製品と競争製品の発売タイミングは
•代替治療に関連する治療費
•第三者支払者と政府当局が提供する保険と適切な補償
•第三者支払者や政府当局が保険や適切な補償を受けていない場合、患者は自己負担を希望する
•代替療法や競争療法と比較して、相手の便や管理が容易であること
•私たちの販売とマーケティング努力の有効性。
もし私たちの候補製品が承認されたが、医師、患者、病院、癌治療センターあるいは医学界の他の人の市場認可を得ることができなければ、私たちは相当な収入を得ることができないだろう。私たちの製品が市場に認められても、私たちの製品より人気があり、費用効果があり、あるいは私たちの製品を時代遅れにする新製品や技術が発売されたら、時間の経過とともに市場受容度を維持することができないかもしれません。
私たちの候補製品のいくつかの細分化市場でのカバー範囲と精算範囲は限られているか、利用できないかもしれません。これは、承認された場合に私たちの候補製品を販売し、利益を達成することを困難にするかもしれません。
私たちの候補製品の成功販売は、承認されれば、連邦医療保険や医療補助、管理医療組織、商業支払者などの政府医療保健計画を含む第三者支払者の保証範囲と十分な補償に依存する。私たちが規制部門の承認を得た任意の候補製品のカバー範囲と精算状態には、重大な不確実性がある。また、私たちの候補製品は癌治療の新しい方法を代表しているため、私たちの候補製品の潜在的な収入を正確に見積もることができません。
自分の病状に医療サービスを提供する患者は通常，第三者支払者によってその治療に関連する費用の全部または一部を精算する。第三者支払者から保険と十分な補償を受けることは新製品の受容度に重要です。
政府や他の第三者支払者が保険や十分な補償を提供できない場合、規制部門の承認を得て商業販売を行う任意の候補製品の適正性が影響を受ける可能性がある。私たちは薬品価格の下振れ圧力が続くと予想している。また、保証政策と第三者精算料率は随時変化する可能性がある。規制部門の承認を得た1つまたは複数の製品が有利な引受·精算状態を獲得しても、将来的にはあまり有利ではない引受政策や精算料率が実施される可能性がある。
医療改革の推進は我々の候補製品を販売する能力に悪影響を及ぼす可能性があり，承認されれば利益になる。
外国、連邦と州の各レベルはすでに立法と監督管理提案を引き続き提出することが可能であり、医療保健の獲得性を拡大し、医療保健コストをコントロール或いは低減することを目的としている。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは私たちの製品の商業化を阻止するかもしれない。これらの改革は、私たちが開発に成功し、規制承認を得る可能性のある候補製品の予想収入に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの全体的な財務状況や候補製品を開発する能力に影響を及ぼす可能性がある。医療保険やその他のいかなる精算も減少します
政府計画は、個人支払者が支払う金額の同様の減少を招く可能性があり、将来の収益性に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの知的財産権に関するリスクは
私たちは第三者の許可の知的財産権に依存しており、これらの許可のいずれを終了しても重大な権利の損失を招く可能性があり、これは私たちの業務を損なうことになります。*
私たちは特許、ノウハウ、そして独自技術に依存しており、私たち自身のものもあれば、他の人が許可しているものもある。我々はファイザー，Servier，Cellectisとの許可プロトコルに大きく依存している.このようなライセンスはいくつかの条件で終了するかもしれない。これらのライセンスのいかなる終了も重大な権利の喪失を招く可能性があり、候補製品を商業化する能力を損なう可能性がある。例えば，我々はCellectisのライセンスに依存して遺伝子編集技術を取得しており，これは我々の工学的T細胞を生産するために必要である。さらに、私たちは、Allo-501およびAllo-501 aに関連するいくつかの知的財産権を含む、セラクティス社のServier In-許可に依存しています。これらのライセンス側がライセンス契約に定められた義務を履行できなければ(制御できない)，これらのライセンス側と締結されたライセンス契約の利点を失う可能性がある。例えば，CellectisはServierのいくつかの表現を疑問視しており，将来的にはCellectis−Servierプロトコルによって許可された製品を開発しているが，これらの当事者がこのような問題を解決できなかったことが我々に悪影響を及ぼす可能性がある。未来に、私たちはまた私たちの候補製品開発に重要な他の許可協定を締結するかもしれない。
ライセンス契約によると、以下の事項に関する紛争を含む知的財産権紛争が発生する可能性があります
•ライセンス契約に従って付与された権利範囲および解釈に関連する他の問題；
•私たちの技術とプロセスが、ライセンス契約に拘束されていないライセンス側の知的財産権をどの程度侵害しているかどうか
•私たちは協力開発関係の下で特許と他の権利を第三者に再許可する権利；
•私たちの候補製品の開発と商業化に関する使用許可技術の職務義務、およびどのような活動がこれらの職務義務を満たしているか
•私たちの許可者、私たちと私たちのパートナーが共同で知的財産権を創造または使用することによって生成された発明およびノウハウの所有権。
私たちが許可または将来許可した知的財産権をめぐる紛争が、許容可能な条項で現在の許可スケジュールを維持する能力を阻害したり、弱化したりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。
私たちは通常、私たちが持っている知的財産権の保護と同じように、私たちが許可している知的財産権保護に関するすべてのリスクに直面している。もし私たちまたは私たちの許可者がこの知的財産権を十分に保護できなければ、私たちの製品商業化能力は影響を受ける可能性がある。
もし私たちが私たちの技術に関連する知的財産権の固有性を保護する努力が十分でなければ、私たちは私たちの市場で効果的に競争することができないかもしれない。
私たちは特許、商業秘密保護、許可協定の組み合わせによって、私たちの技術に関連する知的財産権を保護します。私たちの機密固有情報を第三者に開示したり盗用したりすることは、競争相手が私たちの技術的成果を迅速にコピーしたり、超えたりして、市場での私たちの競争地位を侵食する可能性がある。
私たちはServierと独占的に協力して、Allo-501 aを含むいくつかの抗CD 19同種異体T細胞候補製品を開発し、商業化し、私たちはこれらの候補製品のアメリカでの商業権を持っている。我々はまた，CellectisのTALEN遺伝子編集技術のグローバル独占ライセンスを有し，15種類の異なる癌抗原に対する同種異体T細胞候補製品の開発に用いられている。Servierとの連携により，Servierプロトコルにおけるすべての候補製品のTALEN遺伝子編集技術を得ることができるようにした.このような協定に含まれているいくつかの知的財産権はアメリカ政府の援助の下で開発されているかもしれない。もしそうなら、この知的財産権に対する私たちの権利は政府のいくつかの研究と他の権利によって制約されるかもしれない。
より多くの特許出願が提出されており，我々は適宜米国や他の国でより多くの特許出願を提出する予定である。しかし予測できません
•特許が発行されるかどうか、いつ発行されるか
•第三者が私たちの特許を無効にする方法を見つけるか、または他の方法で私たちの特許を回避するかどうかを含む、発行された特許は、第三者が私たちの特許を無効にするかどうか、または他の方法で私たちの特許を回避する方法を含む競争相手に対する保護の程度および範囲を提供する
•他の人は、私たちの特許および特許出願がカバーしている態様と同様の特許を要求するかどうか；または
•私たちが勝っても負けても、私たちが訴訟や行政訴訟を提起する必要があるかどうかは、費用が高いかもしれない。
物質構成である生物および医薬製品の特許、例えば自動車ベースの候補製品は、このような特許によって提供される保護が任意の使用方法とは無関係であるため、これらのタイプの製品に強力な知的財産権保護を提供することが多い。米国特許商標局(USPTO)または外国特許庁が、私たちの未決特許出願中の私たちの候補製品成分に関連する権利要件が、米国特許商標局(USPTO)または外国特許庁によって出願可能特許とみなされるかどうか、または私たちが発行した任意の特許における権利要件が、米国または外国裁判所によって有効とみなされ、強制的に実行されると考えるかどうかは決定できない。使用方法特許は、特定の方法を使用する製品を保護する。このようなタイプの特許は、製品が特許方法の範囲を超えていることを示すために、競合他社が我々の製品と同じ製品を製造および販売することを阻止しない。また，競争相手が我々の目標適応に対して彼らの製品を積極的に普及させなくても，医師はラベルの外にこれらの製品を処方する可能性がある。ラベル外の処方は使用方法の特許侵害を侵害または助長する可能性があるにもかかわらず，このような行為は一般的であり，このような侵害行為の予防や起訴は困難である。
バイオテクノロジーや製薬分野の特許実力は複雑な法律や科学問題に関連しており，不確定である可能性がある。私たちが所有しているまたは許可されている特許出願は、発行された特許を生成することができない可能性があり、その声明は、私たちの候補製品または米国または他の国/地域におけるその使用をカバーする。特許が確実に発行されても、第三者は、例えば、米国特許商標局による当事者間審査(IPR)許可後の審査または一方的な再審査、または外国司法管轄区における反対および他の同様の手続きに挑戦することができ、これは、そのような特許がキャンセルされ、範囲が縮小され、無効または実行不可能になる可能性がある。さらに、それらが挑戦されていなくても、私たちの特許と特許出願は、私たちの知的財産権を十分に保護したり、他の人が私たちのクレームによってカバーされないように製品を設計することを阻止することができないかもしれません。もし私たちが持っている特許や特許出願が私たちの候補製品に提供する保護の広さや強度が脅かされれば、会社が私たちと協力して私たちの候補製品を開発することを阻止し、私たちがそれを商業化する能力を脅かすかもしれない。また、臨床試験で遅延に遭遇すれば、特許保護の下で候補製品を販売できる時間が短縮されるだろう。2013年3月16日までに優先権日を有する権利を有していない権利を含むか、または任意の時間に含まれる米国特許出願は、“米国発明法”(2011)によって実施される“最初に提出する”制度の制約を受けなければならない。
この最初に書類を提出するシステムは、発明から特許出願提出までの時間を認識することを要求するだろう。アメリカとほとんどの他の国の特許出願は提出後しばらく秘密であるため、私たちは私たちの候補品に関連する特許出願を最初に提出した会社であることを確認することができません。さらに、すべての特許請求の範囲が2013年3月16日までに優先日を得る権利がある米国出願については、誰が我々が出願した特許請求の範囲に含まれる任意の主題を最初に発明したかを決定するために、第三者が介入手順を開始するか、または米国特許商標局によって訴訟を提起することができる。2013年3月16日までに優先権要件がない米国出願については、“米国発明法”の成立により、特許法における不確実性が大きくなり、特許出願及び発行された特許に疑問を提起する新しい手続を含む米国特許法に大きな変化が生じた。
従業員、allgene Overland、および第三者と締結された秘密保護協定は、商業秘密および他の固有情報の不正流出を阻止できない可能性がある。
特許提供の保護に加えて、特許を出願できないノウハウ、特許を実施することが困難なプロセス、および私たちの製品発見および開発プロセスにおいて特許がカバーされていないノウハウ、情報または技術に関する任意の他の要素を商業秘密保護およびセキュリティプロトコルに依存して保護することが求められている。しかし、商業秘密は保護するのが難しいかもしれない。私たちのすべての従業員に彼らの発明を譲渡することを要求し、私たちのノウハウ、情報、または技術にアクセスできるすべての従業員とキーコンサルタントとの秘密協定を締結することを要求していますが、私たちのビジネス秘密および他の機密固有情報が漏洩しないか、あるいは競争相手が他の方法で私たちのビジネス秘密や独立開発と実質的に同じ情報および技術を獲得しないかを決定することはできません。また、一部の国の法律の専有権に対する保護の程度や方式は米国の法律とは異なる。例えばいくつかの発展途上国のallgene Overlandやその付属会社に技術を譲渡する予定です
私たちまたはallgene Overlandまたはその任意の付属会社が、これらの国/地域の任意の固有の権利を保護または実行することができることを確実にする。したがって、私たちはアメリカでも海外でも、私たちの知的財産権を保護して守ることで大きな問題に直面するかもしれない。もし私たちが不正に第三者に私たちの知的財産権を開示することを阻止できなければ、私たちは私たちの市場で競争優位性を確立したり、維持することができなくなり、これは私たちの業務、経営業績、財務状況に重大な悪影響を及ぼすかもしれない
知的財産権侵害に対する第三者のクレームは、私たちの製品発見と開発を阻害または延期し、候補製品を商業化する能力を阻害する可能性があります。
私たちの商業的成功は私たちが第三者の特許と固有の権利の侵害を避けることにある程度かかっている。バイオテクノロジーと製薬産業では、特許と他の知的財産権に関する多くの訴訟がある。我々が我々の候補製品を開発している分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い，我々の候補製品は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。
第三者は私たちが彼らの特許を侵害したり、他の方法で彼らのノウハウを不正に使用したと主張し、私たちを起訴するかもしれない。第三者が保有するいくつかの米国特許は，これらの第三者によって細胞ベースの療法に関連していると考えられる可能性があることが知られている。一般に，米国での臨床試験や他の開発活動は侵害行為とはみなされない。もし私たちの候補製品がFDAの承認を得たら、第三者は私たちに特許侵害訴訟を提起することで、彼らの特許の強制執行を求めるかもしれない。米国で法に基づいて発行された特許享有有効性推定は，証拠が“明瞭で納得できる”場合にのみ，この推定を覆すことができる，より高い証明基準である。私たちは私たちが強制的に施行したどんな特許も無効だということを訴訟で証明できないかもしれない。
さらに、私たちが現在知らない第三者特許、すなわち、私たちの候補製品の使用または製造に関連する材料、調製、製造方法、または治療方法の請求項が存在する可能性がある。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、私たちの候補製品が発行された特許を侵害していると告発される可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。管轄権のある裁判所が、私たちの候補製品、製造過程で使用または形成された構造または分子の製造プロセス、または任意の最終製品自体をカバーするために任意の第三者特許を保有する場合、任意のそのような特許の所有者は、適用特許に基づいて許可を得るか、またはそのような特許が満了するまで、それらが侵害されていない、非特許、無効、または強制的に実行されないと判断しない限り、候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない。同様に、管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を有し、共同療法または患者が方法を選択することを含む、私たちの処方、製造プロセス、または使用方法の様々な態様をカバーする場合、任意の特許の所有者は、ライセンスを取得しない限り、または特許が満了するまで、または最終的に侵害されていない、非特許、無効、または強制的に実行されない限り、候補製品を開発し、それを商業化する能力を阻止することができるかもしれない。いずれの場合も、そのような許可は商業的に合理的な条項や全く存在しないかもしれない。もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができない場合、あるいは根本的にできなければ、候補製品を商業化する能力が損なわれたり延期されたりする可能性がある, これは逆に私たちの業務を深刻に損なうかもしれない。
私たちにクレームを出した当事者は、禁止令や他の公平な救済を求めて獲得する可能性があり、これは、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができるかもしれない。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務における従業員資源を大量に移転し、私たちの名声に影響を与える可能性がある。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。私たちはそのようなライセンスがあるかどうか、あるいは商業的に合理的な条項で提供されるかどうかを予測できない。また、訴訟がない場合であっても、第三者からライセンスを取得して、私たちの研究を進めたり、候補製品の商業化を許可したりする必要があるかもしれません。私たちはもしあれば、合理的な費用または合理的な条項でこのような許可証のいずれかを得ることができないかもしれない。この場合、私たちは私たちの候補製品をさらに開発して商業化することができなくなり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
私たちは、買収およびライセンス内の許可によって、私たちの開発プロセスにおける製品コンポーネントおよびプロセスの必要な権利を取得または維持することに成功できないかもしれません。
現在、私たちは、第三者からの許可と、私たちが所有する特許出願、知的財産権を持つ権利を通じて、これらの権利が私たちの候補製品の開発を促進すると信じています。私たちの計画は他の候補製品に関連する可能性があり、第三者が保有する独占権を使用する必要があるかもしれないので、私たちの業務の成長は、私たちがこれらの独占権を取得、許可、または使用する能力にある程度依存するかもしれない。
私たちは、私たちが決定した第三者から、任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権を得ることができるかもしれない。私たちはこのようなライセンスのいずれかを合理的な費用または合理的な条項で得ることができないかもしれないが、これは私たちの業務を損なうだろう。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.この場合、私たちは代替技術を開発または許可するために多くの時間と資源を必要とするかもしれない。私たちはこのような第三者知的財産権によってカバーされている成分や方法の使用を止める必要があるかもしれない。
第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、私たちよりも成熟したり、より多くの資源を持っている企業も、私たちの候補製品を商業化するために必要または魅力的だと思う第三者知的財産権許可または買収戦略をとることができるかもしれない。より成熟した会社は私たちより競争優位にあるかもしれません。それらの規模、現金資源、そしてより強い臨床開発と商業化能力のためです。
私たちは私たちの特許または私たちの許可者の特許を保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で、時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手は私たちの特許や私たちの許可側の特許を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは費用が高く時間がかかるかもしれない侵害請求を要求されるかもしれない。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちの1つまたは複数の特許が無効または強制執行できないと判断するか、または私たちの特許が関連技術をカバーしていないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続きにおける不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許が無効が宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの1つまたは複数の係属中の特許出願が発表できないリスクに直面する可能性がある。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。
第三者によって開始されるか、または米国特許商標局によって提起された干渉プログラムは、我々の特許または特許出願または我々の許可者の発明に関連する発明の優先度を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、現在の特許権の喪失を招く可能性があり、関連技術の使用を停止したり、勝利者から許可権を得ようとしたりすることが要求される可能性があります。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟や介入手続きは、私たちの利益に不利な決定を招く可能性があり、私たちが成功しても、巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。私たちは私たちの商業秘密や機密情報の盗用を単独でまたは私たちの許可者と一緒に防ぐことができないかもしれません。特に法律ではアメリカのようにこれらの権利を十分に保護していないかもしれません。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
発行された特許の定期維持費は、特許有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うか、または他の方法で不注意を是正することによって失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある不正事件には、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用が支払われていなかったこと、および適切に合法化され、正式な文書が提出されなかったことが含まれるが、これらに限定されない。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
私たちの特許の生命期は私たちの製品と業務を効果的に保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、特許の自然失効期間は、通常、その最初の有効出願日から20年後である。様々な延期がある可能性があるにもかかわらず、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、製品の特許有効期限が切れると、私たちは生物類似薬や模倣薬からの競争に直面する可能性がある。さらに、米国で特許が発行された場合、USPTOによるいくつかの遅延により、特許の寿命を延長することができるが、特許出願人の特許訴訟中に生じるいくつかの遅延により、このような増加は、減少または除去することができる。もし私たちが私たちの製品を保護するのに十分な特許期間がなければ、私たちの業務と経営結果は悪影響を受けるだろう。
私たちまたは私たちの許可者は、私たちの特許と他の知的財産権の発明権のクレームを問われるかもしれない。
私たちまたは私たちのライセンシーは、将来、元従業員、協力者、または他の第三者が発明者または共同発明者として私たちの特許または他の知的財産権において権利を有するというクレームを受ける可能性がある。例えば、私たちの候補製品開発に参加するコンサルタントや他の人の義務衝突によって在庫紛争が生じる可能性があります。訴訟はこれらと他の挑戦在庫のクレームに対抗するために必要かもしれない。もし私たちまたは私たちのライセンシーがこのようなクレームを弁護できなかった場合、金銭損害賠償を支払うことに加えて、価値のある知的財産権の独占所有権や使用権などの貴重な知的財産権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちまたは私たちの許可者がこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
法廷または米国特許商標局で疑問が提起された場合、私たちの候補製品をカバーする発行された特許は、出願不可能特許、無効、または強制執行不可能であることが発見される可能性がある。
私たちまたは私たちの許可パートナーのうちの1つが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの候補製品のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は、私たちの候補製品をカバーする特許が無効であり、および/または実行不可能であることを反訴することができる。米国の特許訴訟では、被告が特許の無効および/または強制執行不可能と主張する反訴はありふれており、第三者は多くの理由から特許が無効または強制的に実行できないと断言することができる。第三者も米国や海外の行政機関に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外でも同様である。このようなメカニズムには、米国の知的財産権、一方的な再審、および認可後の審査、および外国の管轄区域における同等の手続き(例えば、反対手続き)が含まれる。このような訴訟は、私たちの候補製品をカバーして保護しないように、私たちの特許が撤回または修正される可能性がある。不特許性，無効性，執行不可能性の法的主張後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題について、私たちは無効な以前の技術がないことを確認することはできないが、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員は起訴中にこれを知らない。被告が非特許性、無効性、および/または実行不可能な法的主張に勝った場合、私たちは候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
米国特許法の変化は特許の全体的な価値を低下させ、製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他の生物製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。生物製薬業界で特許を獲得と実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、しかも内在的な不確定性を持っている。米国最高裁判所の最近の裁決は、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小し、場合によっては特許所有者の権利を弱める。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちが新しい特許を獲得したり、既存の特許および将来獲得可能な特許を実施する能力を弱める可能性がある。例えば2013年の事件ではアソークです。分子病理学はMyriad Genetics，Inc.を訴える。米国最高裁判所は，DNA分子に対するいくつかの主張は特許を申請できないと判断した。私たちが所有または許可したいかなる特許もこの決定によって無効と認定されるとは信じていないが、裁判所、米国議会、またはUSPTOの将来の裁決がどのように私たちの特許価値に影響を与えるかを予測することはできない。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
私たちはアメリカ以外で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。世界各国で候補製品特許を出願、起訴、擁護する費用は目を引くほど高く、米国以外のいくつかの国での知的財産権は米国ほど広くないかもしれない。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は特許を取得していない管轄区で私たちの技術を使うかもしれません
彼らは自分の製品を開発し、さらに私たちが特許保護を持っている地域に他の侵害製品を輸出する権利があるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国/地域の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護の強制執行、特に生物製薬製品に関連する保護を支持しておらず、これは、私たちまたはallgene Overlandまたはその任意の付属会社が、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの独占権を侵害する方法で競争製品をマーケティングすることを困難にするかもしれない。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストを招き、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があり、私たちの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者からのクレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示することに関するクレームを受けるかもしれない。
私たちは第三者から機密と固有の情報を受け取った。しかも、私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社に以前雇われていた個人を雇っている。私たちは、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、または独立した請負業者が無意識に、または他の方法でこれらの第三者または私たちの従業員の元雇用主の機密情報を使用または漏洩したと指摘されるかもしれない。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちの株価はずっと変動し続けているかもしれません。あなたはあなたの投資の全部または一部を失うかもしれません。
我々普通株は2018年10月の初公募後の取引価格はずっと高度に変動し続ける可能性があり、様々な要素の広範な変動を受ける可能性があり、その中のいくつかの要素は取引量が限られていることを含む制御できない。“リスク要因”の節で議論されている要因に加えて、これらの要因には、
•私たちの候補製品の臨床試験の開始、登録または結果、または私たちまたはServierが行う可能性のある任意の未来の臨床試験、または候補製品の開発状態の変化
•私たちまたはServierは臨床試験を開始したり、既存の臨床試験を中止したりするのではなく、臨床試験を開始することを決定した
•臨床試験で不良結果や遅延が発生した
•私たちの候補製品に対する規制届出の任意の遅延、およびこのような届出に対する規制機関の適用に関するいかなる不利な発展、または不利とされる事態の発展は、FDAが発行した“届出拒否”手紙またはより多くの情報を提供することを要求する要求を含むが、これらに限定されない
•候補品を商業化することはできませんでした
•規制の承認を得ることができず、Allo-501 aのAlpha 2試験の第2段階に入ることができないことを含む不利な規制決定；
•臨床試験の承認要件を含むが、これらに限定されない、我々の製品に適用される法律または法規の変化
•私たちの候補製品の製造や供給に関する不利な発展
•私たちは承認された製品のために十分な製品を供給することができないし、受け入れ可能な価格でそうすることができない
•必要な時に協力関係を築くことはできません
•重要な科学技術者や管理者の増減
•免疫腫瘍学に関連するか、または私たちの候補製品または事前調節療法の使用に関連する意外に深刻な安全問題；
•私たちや競争相手が提供する新製品やサービスを紹介します
•任意の重大な修正または終了を含む、私たちの1つまたは複数の許可または協力プロトコルの状態を変更します
•私たちまたは私たちの競争相手は、重大な買収、戦略的パートナーシップ、合弁企業、または資本約束を発表します
•私たちは成長を効果的に管理することができます
•私たちの最初の癌ターゲット市場の規模と成長は
•他の種類や異なる段階の癌を治療する能力に成功しました
•四半期の経営業績の実際または予想変化
•私たちの現金は
•投資界の推定と予測を達成できなかったか、または私たちが一般に提供する可能性のある推定および予測を達成できなかった
•私たちまたは私たちの業界に関する研究報告、特に免疫療法、または証券アナリストのプラスまたは負の提案を発表したり、研究報告を撤回したりする
•同じ会社の市場予想が変化しています
•株式市場の全体像
•私たちまたは株主は将来私たちの普通株を売却します
•当社の普通株式出来高
•会計慣行の変化
•私たちの開示制御や内部統制は無効です
•私たちの監査人と意見が合わなかったり、監査人の契約を終了したりします
•特許、訴訟事項、および私たちの技術のための特許保護を得る能力を含む、専有権に関する論争または他の発展；
•医療支払い制度の構造を変え
•特許または株主訴訟を含む重大な訴訟；
•自然災害あるいは人為災害による重大な業務中断、例えば新冠肺炎疫病
•一般的な政治的·経済的条件
•他の事件や要素、その多くは私たちがコントロールできない。
また、株式市場全体、特にナスダック世界の精選市場とバイオ製薬会社は、極端な価格と出来高の変動を経験しており、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しない。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。従来、証券集団訴訟は、会社証券の市場価格が変動した後に会社に提起されることが多かった。このような訴訟を提起すれば、巨額の費用と経営陣の注意と資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、あるいは財務状況を損なうことになる。
私たちは財務報告に対する有効な内部統制を確立し、維持することができず、私たちの財務諸表に重大な誤報を招く可能性があり、私たちは報告義務を履行できず、投資家が私たちの報告した財務情報に自信を失ってしまい、逆に私たちの普通株の取引価格の下落を招く可能性がある.
財務報告書の効率的な開示制御およびプログラムおよび内部統制を維持することは、信頼できる財務諸表を作成するために必要である。2002年のサバンズ·オキシリー法404条によると、財務報告書の内部統制に対する私たちの有効性を含む経営陣による報告書を提出しなければならない。私たちはまた、私たちの監査人が第404条に基づいて毎年財務報告書の内部統制に対する私たちの有効性を正式に証明するように要求されている。404条を遵守するには厳格なコンプライアンス手続きと十分な時間と資源が必要だ。私たちは以下の時間内に内部統制評価、テスト、そして必要な修復を完了できないかもしれない
タイムリーなファッション。さらに、私たちまたは私たちの監査人が私たちの財務報告の内部統制に1つ以上の重大な弱点があることを発見した場合、私たちの内部統制が有効であるとは断言できないだろう。重大な欠陥とは、財務報告の内部統制に欠陥或いは欠陥の組み合わせが存在し、会社の年度或いは中期財務諸表の重大な誤報が合理的な可能性があり、適時に防止或いは発見できないようにすることである。
2021年、私たちは新しい企業資源計画(ERP)システムを実施し、これは大量の財力と人的資源を投入する必要がある。私たちは新しい企業資源計画モジュールを引き続き実施する予定で、これには大量の資源が必要になると予想されています。我々のERPシステムに関連する新しいまたは改善された内部制御または他の側面を維持または実施できなかった場合、重大な弱点を招く可能性があり、私たちの総合財務諸表に重大な誤報が発生し、私たちの報告義務を履行できなくなる可能性がある。これは私たちの大衆の信頼を失って、私たちの普通株の取引価格を下落させるかもしれない。
私たちは私たちの普通株に配当金を支払うつもりはないので、どんな見返りも私たちの株の価値に限定されるだろう。
私たちは現在、事業の発展、運営、拡張のために未来のキャッシュフローや収益を維持し、予測可能な未来に現金配当金を発表または支払うことはないと予想している。したがって、株主のどんな見返りもその株の増価に限定されるだろう。
私たちの定款文書とデラウェア州法律における反買収条項は、制御権の変更を延期または阻止する可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格を制限し、私たちの株主の現在の経営陣の変更を阻止または罷免する試みを阻止または挫折させる可能性がある。
当社の会社登録証明書の改訂及び再記載の定款に含まれる条項は、わが社の支配権変更を延期または阻止することができ、または当社の株主が有利と考える取締役会変更を延期または阻止する可能性があります。いくつかの規定には
•取締役会は3つのレベルに分かれており、任期が3年交錯しており、すべての取締役会メンバーが1回の選挙で生まれたわけではない
•株主の書面同意による行動を禁止することは、すべての株主の行動が私たちの株主会議で行われなければならないことを要求する
•株主特別会議は取締役会長、最高経営責任者、認可役員総数の過半数しか開催できないことが求められている
•株主指名と指名が取締役会に入る事前通知要求；
•私たちの株主は、法律の要求の他の投票でなければ、取締役会のメンバーを罷免しないことを要求し、当時取締役選挙で投票する権利があった私たちの議決権のある株の3分の2以上の流通株の承認を得なければならない
•株主行動で任意の附例又は当社の登録証明書を改訂する特定の条文を改訂するには、当社の発行済み株式の3分の2以上の承認を受けなければならない
•取締役会が株主の承認を受けていない場合には、取締役会が決定した条項に従って優先株の権力を発行し、優先株は普通株式保有者の権利よりも高い権利を含むことができる。
また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、株主が議決権を持って発行された株の15%以上のいくつかの業務統合を禁止する可能性があります。これらの逆買収条項および私たちが改訂して再記載した会社登録証明書および改訂および再記載された会社定款の他の条項は、株主または潜在的な買収者が私たちの取締役会の支配権を得ることを困難にするか、あるいは当時の取締役会が反対する行動を開始し、わが社の合併、要約買収または代理権競争に関連することを延期または阻害する可能性がある。これらの規定はまた、代理権競争を阻止し、あなたと他の株主があなたが選択した取締役を選ぶことを難しくしたり、あなたが希望する他の会社の行動を取らせたりすることができます。制御権の変更、取引、取締役会の変動を遅延または阻止することは、私たちの普通株の市場価格の下落を招く可能性がある。
一般リスク因子
不安定な市場、経済、地政学的状況は、私たちの業務、財務状況、株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある
世界的な信用と金融市場は過去に極端な変動と破壊を経験した。これらの干渉は流動性と信用供給の深刻な減少、インフレの激化、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇及び経済安定性の不確定性を招く可能性がある。信用と金融市場のさらなる悪化と経済状況への自信が起こらない保証はない。私たちの全体的な業務戦略は、このような経済低迷、不安定なビジネス環境、より高いインフレ、または持続不可能で不安定な市場状況のいずれかの悪影響を受ける可能性がある。現在の株式と信用市場が悪化すれば、任意の必要な債務や株式融資をより困難にし、コストがより高く、希釈程度をより高くする可能性がある。私たちの会社と政府債券投資組合もまた不利な影響を受けるだろう。適時に有利な条件で任意の必要な融資を得ることができなければ、私たちの運営、成長戦略、財務業績と株価に実質的な悪影響を与える可能性があり、臨床開発計画の延期または放棄を要求する可能性がある。さらに、現在の1つまたは複数のサービスプロバイダ、製造業者、および他のパートナーは、経済低迷やインフレ上昇を乗り切ることができない可能性があり、これは、時間通りと予算で運営目標を達成する能力に直接影響を与える可能性がある。
他の国際的で地政学的な事件もまた私たちの業務に深刻な悪影響を及ぼすかもしれない。例えば、2022年2月、ロシアはウクライナに対して軍事行動を開始した。 それに応えてアメリカや他の国では ロシアに対して重大な制裁と貿易行動を実施し、さらなる制裁、貿易制限、その他の報復行動を実施する可能性がある。より広範な結果を予測することはできないが、衝突および報復および反報復行動は、世界貿易、通貨レート、インフレ、地域経済、および世界経済に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、さらに私たちのコストを増加させ、私たちのサプライチェーンを乱し、必要なときに受け入れ可能な条件で追加資本を調達または獲得する能力を弱めるかもしれない(もしあれば)、あるいは他の方法で私たちの業務、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの既存株主が公開市場で大量の普通株を売ることは私たちの株価を下落させる可能性があります。
私たちの普通株の大量株を公開市場で売却したり、これらの売却が発生する可能性があると考えられたり、私たちの取締役、高級管理者、あるいはそれ以上の株主を含めて、私たちの普通株の市場価格を低くし、追加株式証券を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性があります。私たちは売却が私たちの普通株の現在の市場価格に及ぼす影響を予測できない。
当社のサービスは、環境、社会、および企業統治(ESG)事項、またはこのような事項に対する私たちの報告に悪影響を及ぼす可能性があります。*
いくつかの投資家、従業員、パートナー、および他の利害関係者は、ESG問題にますます注目している。私たちはこのような問題について無責任に行動するかもしれないし、これは私たちに否定的な影響を及ぼすかもしれない。例えば、米国証券取引委員会は最近、ESG報告書の要求を提出し、承認されれば、我々のコストを大幅に増加させる。さらに、私たちは現在私たちの環境排出を報告しておらず、報告書の不足や未来の報告書の不足は、一部の投資家が私たちの普通株への投資を拒否する可能性がある
証券や業界アナリストが私たちの株に不利または誤った意見を発表すれば、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界や証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響を受ける可能性があります。もし私たちのどのアナリストが私たち、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権、あるいは私たちの株式表現に否定的または誤った意見を発表した場合、あるいは臨床試験と運営結果がアナリストの期待に達しなかった場合、私たちの株価は下落するかもしれない。一人以上のアナリストが私たちの報告書を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちは金融市場で可視度を失う可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
第二項株式証券の未登録販売及び募集資金の使用。
ない。
第3項高級証券違約
ない。
第4項鉱山安全情報開示
適用されません。
第5項その他資料
ない。
プロジェクト6.展示品。
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展示品 番号をつける | | 書類説明 |
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| 3.1 | | 修正および再予約された登録者登録証明書(2018年10月15日に米国証券取引委員会に提出された登録者が現在報告している8−Kテーブル(ファイル番号001−38693)の添付ファイル3.1を参照して編入される)。 |
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| 3.2 | | 修正された登録者登録証明書(2022年6月17日に米国証券取引委員会に提出された登録者が現在報告している8−Kテーブル(文書番号001−38693)の添付ファイル3.1) |
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| 3.3 | | 登録者規約の改訂及び再改訂(2018年10月15日に米国証券取引委員会に提出された登録者現在の報告書8−K表(文書番号001−38693)添付ファイル3.2を参照して編入)。 |
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| 4.1 | | 展示品を参考にしてください3.1, 3.2そして3.3. |
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| 4.2 | | 登録者普通株式証明書表(2018年10月2日に米国証券取引委員会に提出された登録者登録説明書S−1表(第333−227333号文書)添付ファイル4.1を参照)。 |
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| 4.3 | | 投資家権利協定は、日付が2018年4月6日であり、2018年9月5日に改訂され、登録者とその特定の株主との間で締結される(参照登録者により2018年9月14日に米国証券取引委員会に提出されたS-1表登録説明書添付ファイル4.2(第333-227333号文書)に編入)。 |
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| 10.1 | | 2022年5月11日に登録者、Overland PharmPharmticals(CY)Inc.およびallgene Overland Biopharm(CY)Limitedによって締結された株式購入プロトコルの第1修正案。 |
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| 31.1 | | 1934年に改正された証券取引法規則13 a-14(A)または規則15 d-14(A)に基づいて最高経営責任者を認証する。 |
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| 31.2 | | 1934年に改正された証券取引法規則13 a-14(A)または規則15 d-14(A)に基づいて首席財務官を認証する。 |
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| 32.1 | | 改正された1934年の証券取引法第13 a-14(B)条と2002年のサバンズ·オキシリー法案第906条に基づいて可決された“米国法”第18編第1350条の規定により、最高経営責任者と最高財務官の認証が行われている。 |
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| 101.INS | | XBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには現れない。 |
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| 101.衛生署署長 | | インラインXBRL分類拡張アーキテクチャ文書. |
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| 101.CAL | | インラインXBRL分類拡張はリンクベース文書を計算する |
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| 101.DEF | | XBRLソート拡張を連結してLinkbase文書を定義する. |
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| 101.LAB | | XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する. |
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| 101.価格 | | XBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメントを内部接続する. |
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| 104 | | 社内四半期報告10-Q表の表紙には、イントラネットXBRL形式が採用されています。 |
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サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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| 日付：2022年8月9日 | 差出人： | /s/David |
| | David·張医学博士博士 |
| | 最高経営責任者 (首席行政主任) |
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| 日付：2022年8月9日 | 差出人： | /s/Eric Schmidt |
| | エリック·シュミット博士 |
| | 首席財務官 (首席財務会計官) |