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4217：ドルISO 4217：ユーロXbrli：純MRNS：プロジェクトMRNS：バッチISO 4217：ドルXbrli：共有

カタログ表

アメリカです

アメリカ証券取引委員会

ワシントンD.C.，20549

表10-Q

☒	1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告

本四半期末までJUNE 30, 2022

あるいは…。

☐	1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告

そこからの過渡期について

手数料書類番号001-36576

Marinus製薬会社

(登録者の正確な氏名はその定款に記載)


デラウェア州		20-0198082
(明またはその他の司法管轄権会社や組織)		(税務署の雇用主識別番号)

5ラドノ企業センター、500室

マット·ソン·フォッド通り100番地

ラドノ, パ.パ19087

(登録者は主に事務室の住所、郵便番号を含む)

登録者の電話番号、市外局番を含む：(484) 801-4670

同法第12条(B)に基づいて登録された証券：


クラスごとのタイトル	取引コード	登録された各取引所の名称
普通株は一株当たり0.001ドルの価値があります	MRNS	ナスダック世界市場

再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す⌧ はい、そうです☐違います。

再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す☒ はい、そうです ☐違います。

登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。


大型加速ファイルサーバ	ファイルマネージャを加速する	☐

非加速ファイルサーバ ☒	規模の小さい報告会社	☒

新興成長型会社☐

新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する◻

登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)☐はい、そうです☒違います。

2022年7月31日現在、登録者普通株の流通株数(1株当たり0.001ドル)は：37,199,150.

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

インデックステーブル10-Q

2022年6月30日までの四半期

第1部-財務情報
第1項。	連結財務諸表(監査なし)
	2022年6月30日と2022年12月31日までの連結貸借対照表1	3
	2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の総合経営報告書と全面赤字	4
	2022年と2021年6月30日までの6ヶ月間統合現金フロー表	5
	2022年と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の株主権益総合レポート	6
	連結財務諸表付記	7
第二項です。	経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析	20
第三項です。	市場リスクの定量的·定性的開示について	39
第四項です。	制御とプログラム	39

第2部-その他の資料
第1項。	法律訴訟	40
第1 A項。	リスク要因	40
第二項です。	未登録株式証券販売と収益の使用	41
第三項です。	高級証券違約	41
第四項です。	炭鉱安全情報開示	41
五番目です。	その他の情報	41
第六項です。	陳列品	42
	サイン	43

文意がまた言及されている以外に、本四半期報告書で言及されている“会社”、“Marinus”、“私たち”、“私たち”はMarinus製薬会社とその完全子会社、アイルランド会社Marinus PharmPharmticals Emerald Limitedを含む。

カタログ表

第1部

財務情報

プロジェクト1.連結財務諸表

Marinus製薬会社子会社と

合併貸借対照表

(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)

(未監査)



	六月三十日		十二月三十一日
	2022		2021

資産
流動資産：
現金と現金等価物	$	92,326	$	122,927
売掛金		3,000		2,629
契約資産		—		557
前払い費用と他の流動資産		5,765		5,565
流動資産総額		101,091		131,678
財産と設備、純額		5,561		2,499
その他の資産		2,725		2,663
総資産	$	109,377	$	136,840
負債と株主権益
流動負債：
売掛金	$	3,299	$	3,126
責任を返金する		—		21,233
費用を計算する		19,811		16,207
流動負債総額		23,110		40,566
支払手形、繰延融資コストを差し引いた純額		70,350		40,809
契約責任		9,443		—
その他長期負債		1,671		1,979
総負債		104,574		83,354
株主権益：
Aシリーズ転換可能優先株、$0.001額面価値25,000,000株式を許可して4,300株発表されました2022年6月30日に4,575発行済みおよび発行済み株式卓越した2021年12月31日		4,043		4,302
普通株、$0.001額面価値150,000,000株式を許可して37,206,457発表されました37,199,1502022年6月30日に返済されていません36,797,561発表されました36,790,2542021年12月31日現在の未返済債務		37		37
追加実収資本		470,222		459,852
国庫株は原価で計算される7,3072022年6月30日と2021年12月31日の株		—		—
赤字を累計する		(469,499)		(410,705)
株主権益総額		4,803		53,486
総負債と株主権益	$	109,377	$	136,840

連結財務諸表の付記を参照。

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

合併経営報告書と全面赤字

(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)

(未監査)


	6月30日までの3ヶ月間				6月30日までの6ヶ月間
	2022		2021		2022		2021

収入：
連邦契約収入	$	1,790	$	1,905	$	3,303	$	3,711
協力収入		—		—		12,673		—
総収入		1,790		1,905		15,976		3,711

費用：
研究開発		21,495		18,562		39,486		37,153
一般と行政		17,061		6,828		28,798		17,204
IPライセンス料コスト		—		—		1,169		—
総費用		38,556		25,390		69,453		54,357
運営損失		(36,766)		(23,485)		(53,477)		(50,646)
利子収入		84		16		96		40
利子支出		(2,656)		(351)		(4,348)		(351)
その他の費用、純額		(95)		(3)		(1,065)		(7)
純損失と総合損失	$	(39,433)	$	(23,823)	$	(58,794)	$	(50,964)
普通株主に適用される純損失	$	(39,433)	$	(23,823)	$	(58,794)	$	(50,964)
1株当たりの情報：
普通株1株当たり純損失--基本と償却	$	(1.06)	$	(0.65)	$	(1.59)	$	(1.39)
基本と希釈後の加重平均流通株		37,155,917		36,659,615		37,023,976		36,629,823

連結財務諸表の付記を参照。

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

統合現金フロー表

(単位：千)

(未監査)


	6月30日までの6ヶ月間
	2022		2021

経営活動のキャッシュフロー
純損失	$	(58,794)	$	(50,964)
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整：
減価償却および償却		178		171
債務発行原価償却		703		111
株に基づく報酬費用		7,196		8,026
契約資産·負債純償却		(566)		—
非現金レンタル費用		165		152
非現金賃貸負債		133		162
固定資産核販売		61		—
許可契約のコストとして普通株を発行する		1,169		—
外貨取引は赤字を実現していない		930		—
経営性資産と負債変動状況：
責任を返金する		(22,163)		—
契約資産·負債純額		10,566		—
前払い費用およびその他の流動資産、非流動資産、および売掛金		(2,481)		(1,017)
売掛金、売掛金、その他の長期負債		1,576		4,229
経営活動のための現金純額		(61,327)		(39,130)
投資活動によるキャッシュフロー
短期投資満期日		—		1,474
財産と設備保証金		—		(1,124)
財産と設備を購入する		(421)		(172)
投資活動が提供する現金純額		(421)		178
融資活動によるキャッシュフロー
株式オプションを行使して得られる収益		1,747		801
支払手形の収益には、前払い料金は含まれていません		29,400		12,283
融資コストはすでに支払われている		—		(148)
融資活動が提供する現金純額		31,147		12,936
現金と現金等価物の純減少		(30,601)		(26,016)
現金と現金等価物--期初		122,927		138,509
現金と現金等価物--期末	$	92,326	$	112,493
キャッシュフロー情報を補足開示する
計上すべき費用の債務発行コスト	$	563	$	1,723
計算すべき費用の中の財産と設備	$	1,198	$	27
投入された保証金の中の財産と設備	$	1,665	$	—

連結財務諸表の付記を参照。

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

合併株主権益報告書

(単位は千で、シェアは含まれていない)

(未監査)



	Aシリーズ						その他の内容							合計する
	転換可能優先株			普通株			支払い済み		在庫株			積算		株主の
	株	金額		株	金額		資本		株	金額		赤字.赤字		権益
バランス、2020年12月31日	4,753	$	4,469	36,578,460	$	37	$	444,622	7,307	$	—	$	(311,929)	$	137,199
株に基づく報酬費用	—		—	—		—		5,035	—		—		—		5,035
株式オプションの行使	—		—	55,030		—		244	—		—		—		244
融資コスト	—		—	—		—		(3)	—		—		—		(3)
純損失	—		—	—		—		—	—		—		(27,141)		(27,141)
バランス、2021年3月31日	4,753	$	4,469	36,633,490	$	37	$	449,898	7,307	$	—	$	(339,070)	$	115,334
株に基づく報酬費用	—		—	—		—		2,991	—		—		—		2,991
株式オプションの行使	—		—	63,312		—		557	—		—		—		557
転換可能優先株を普通株に変換する	(178)		(167)	35,600		—		167	—		—		—		—
純損失	—		—	—		—		—	—		—		(23,823)		(23,823)
バランス、2021年6月30日	4,575	$	4,302	36,732,402	$	37	$	453,613	7,307	$	—	$	(362,893)	$	95,059

バランス、2021年12月31日	4,575	$	4,302	36,790,254	$	37	$	459,852	7,307	$	—	$	(410,705)	$	53,486
株に基づく報酬費用	—		—	—		—		3,379	—		—		—		3,379
株式オプションの行使	—		—	225,165		—		1,733	—		—		—		1,733
Ovidの知的財産権許可協定に関する株を発行する	—		—	123,255		—		1,168	—		—		—		1,168
純損失	—		—	—		—		—	—		—		(19,361)		(19,361)
バランス、2022年3月31日	4,575	$	4,302	37,138,674	$	37	$	466,132	7,307	$	—	$	(430,066)	$	40,405
株に基づく報酬費用	—		—	—		—		3,817	—		—		—		3,817
普通株の発行(限定株の帰属)	—		—	2,508		—		—	—		—		—		—
株式オプションの行使	—		—	2,968		—		14	—		—		—		14
転換可能優先株を普通株に変換する	(275)		(259)	55,000		—		259	—		—		—		—
純損失	—		—	—		—		—	—		—		(39,433)		(39,433)
バランス、2022年6月30日	4,300	$	4,043	37,199,150	$	37	$	470,222	7,307	$	—	$	(469,499)	$	4,803

連結財務諸表の付記を参照。

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

財務諸表合併付記

1.ビジネスおよび流動資金の説明

我々は商業段階の製薬会社であり，まれな遺伝性てんかんやてんかん重積状態を含むてんかん発作障害を治療する革新的な療法の開発に取り組んでいる。2022年3月18日、米国食品医薬品局は、ZTALMY®(ガーナ松龍)経口懸濁剤を、2歳以上の患者の細胞周期蛋白依存性キナーゼ様5(CDKL 5)欠乏障害に関連するてんかん発作の治療に使用するために、我々の新薬申請を許可した。私たちの最初のFDA承認製品ZTALMYは2022年第3四半期にアメリカで発売され、処方された患者に商業販売と出荷のために使用されると予想されています。2022年6月、アメリカDEA局(DEA)は連邦登録簿に臨時最終規則を公表し、カナゾロとその塩類を“制御物質法”(CSA)付表Vに入れた。結節性硬化症やてんかん重積状態を含む他のまれな遺伝性てんかんの治療にもGanaxoloneの開発を継続する予定である。

新冠肺炎の全世界での持続的な伝播は私たちの臨床業務とスケジュールに影響を与えた。例えば，われわれの難治性てんかん重積状態(RSE)3期無作為治療試験(RAISE試験)は病院で行われており，主に学術医学センターの集中治療室であり，そこの新冠肺炎の入院率が高い。その中のいくつかのRAISE試験に参加したサイトは、人員流失と大量の資源を新冠肺炎患者に投入する必要があることを含むCOVIDに関する困難に遭遇し、RAISE試験のサイト起動と登録遅延を招いた。これらの新冠肺炎に関連する挑戦、及びRAISE試験が2022年2月から一時停止されたことを考慮して、これまでの臨床供給材料ロットの安定性に対する定例モニタリングは、製品安定性テスト規範を満たすために、賞味期限を予想より低い24ヶ月に下げる必要があることを表明し、私たちは先に対を調整したRAISE試験の主なデータを2023年下半期まで読み出した。2022年5月私たちはRAISE試験のスクリーニングと募集を再開した。また，新冠肺炎の大流行が続いている間に，患者とその介護者が参加したくなければ，われわれの外来ガーナソロン臨床試験は負の影響を受ける可能性がある。大流行の持続時間と重症度及び著者らの業務に対する長期的な影響は現在まだ確定していない。

流動性

設立以来、私たちは何の製品収入も発生せず、#ドルの損失を含めて運営損失が発生しました58.82022年6月30日までの6ヶ月間利益のある運営が永遠に実現されることは保証されず、実現されれば持続されるかもしれない。また，Ganaxoloneの開発活動，臨床と臨床前試験および商業化には大量の追加資金が必要となる。2022年6月30日現在の累積赤字は469.5百万ドル、私たちは今後しばらく大きな損失が出ると予想している。私たちは、株式証券の発行、債務の発行、政府資金、協力、許可取引、その他の商業取引または他の源の収益、および将来の製品販売の収入(あれば)によって、私たちの将来の運営に資金を提供する予定です

2022年7月、私たちは、CDDを治療するカナソロンがRPDに指定されたので、FDAが私たちに与えられた稀な小児科疾患(RPD)優先審査証明書(PRV)を販売する資産購入契約をノボノード社と締結しました。この合意によると、ノボノルド社は私たちに$を支払います110.02022年第3四半期に完了する予定の取引(PRV資産購入プロトコル)は、取引完了時(PRV資産購入プロトコル)に1，000，000，000，000ユーロを支払い、慣例的な取引条件に制限される。私たちは運営から正のキャッシュフローを生み出していないし、ガーナのゾロの商業化と開発継続のために十分な資金を得ることに成功する保証もない

2021年7月30日にオリオンと協力協定(オリオン協力協定)を締結しましたしたがって，OrionはCDD，結節性硬化症(TSC)，RSEを含む多くのてんかん障害の治療に使用するために，ヨーロッパ経済地域，イギリス，スイスで経口投与および静脈内投与量のガーナソロン製剤を商業化する独占的権利を獲得した。協定によると、私たちは1部を受け取りました€25百万ドル29.6百万ドル)

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

財務諸表合併付記(継続)

費用を前払いして、最高の追加ユーロを得る資格があります97特定臨床と商業成果に基づく研究開発精算と現金マイルストーン支払い，純売上高による分級特許権使用料支払いは，口頭計画は低2桁から10代まで様々であり，IV計画は低2桁から20歳以下まで様々である

2021年5月11日(締め切り)、吾らは行政代理であるオーク基金管理有限会社及び貸金側と信用協定及び担保を締結し(2021年5月17日の特定書簡協定改正を経て、2022年5月23日の特定書簡協定によりさらに改正される)、その中で規定されている5年制高級保証定期融資手配では，元金総額は最高$に達する100.0百万ドルで使えます四つバッチ(総称して定期ローンと呼ぶ)。2022年6月30日までに$75.0クレジット契約により発行された定期融資のうち100万ドル、残りは元金残高#ドルを抽出していない25.0百万ドル、2023年12月31日まで有効ですいくつかの記念碑的な事件の実現にかかっていますそれは.詳細は付記8.支払手形を参照されたい。

2020年9月、私たちは生物医学高度研究開発局(BARDA)と契約(BARDA契約)を締結し、BARDAはアメリカ衛生·公衆サービス部が準備と反応を担当する補佐部長事務室の部門である。BARDA契約によると、受け取りましたd最高の見積もりに達するボーナス$51RSEの静脈内注射治療のためのガンナソンロンの開発に100万ドルBARDA契約規定f進行中です至れり尽くせり支持する, 費用分担に基づいてVtの..ガンナゾン静脈注射によるRSE患者の3期臨床試験完了Raise裁判も含めてガンナゾンの静脈内投与を評価するために前臨床研究を支援しましたaこれは化学神経毒剤の接触によるRSEを治療する有効な方法であり、あるガンナゾンの生産拡大と監督管理活動に資金を提供する。2022年3月、BARDAと、BARDA契約に基づいて資金を提供する基本履行期間の終了日を2022年9月1日から2023年12月31日に延長する改正案を達成した。

BARDA契約は約2年制基本期間は、上記修正案に基づいて2023年12月31日まで延長され、その間、BARDAは最大約#ドルを提供する21コスト分担の基礎の上でRAISE試験に100万ドルの資金を提供し、神経毒剤暴露モデル中のガンナゾンの追加の臨床前研究に資金を提供する。基本期と延長期にRAISE試験と臨床前研究に成功した後、BARDA契約は約#ドルを提供した30BARDAは加納松龍製造、サプライチェーン、臨床、規制と毒理学活動を支援する3つのオプションのために100万ドルの資金を追加的に提供した。BARDA契約によると、私たちは約#ドルの費用を分担する責任があります33100万ドルとBARDAは約$を担当します51もしすべての開発選択が完了すれば百万ドルです契約履行期間(基期と延長期にオプション行使を加える)は最長約5年.

経営陣の運営計画は、継続的な経営企業としての私たちの能力を分析する基礎であり、将来の現金流入と流出の金額と時間の見積もりに触れている。実際の結果は運営計画とは異なる可能性がある。財務会計基準委員会(FASB)会計基準編纂(ASC)第205-40テーマ“財務諸表の列報-継続経営”の規定に準拠し、財務諸表発表日から1年以内に経営者に継続経営企業としての経営能力を評価することを求めている。2022年6月30日まで、私たちの手元の現金と現金等価物は含まれていません15.0我々の支払手形(付記8)に関する百万流動資金需要は，財務諸表発行日後1年の運営提供資金に不足している。そのため、これらの財務諸表が発表された日から1年間、私たちは経営を続ける企業として経営を継続する能力が大きく疑われています。2022年7月、私たちはPRV資産購入協定を締結しました。この協定によると、ノとノド社は私たちに支払います110.0この取引は2022年第3四半期に完了する予定で、慣例の完成条件によると、2022年第3四半期に完成する予定だ。PRVの貨幣化に加え、経営陣の計画は、追加融資や戦略取引を含む継続経営企業としての経営継続のリスクをさらに低減することを目的としている。私たちは、財務諸表発行日の1年後にさらに業務を拡大するために、既存の代替方法を評価し続けています

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

財務諸表合併付記(継続)

もし必要な時に追加の資金が得られなければ、私たちは追加資金を受け取るまで、私たちの業務を延期または減少させる必要があるかもしれない。

2.主な会計政策の概要

陳述の基礎

添付されている監査されていない中期連結財務諸表には、Marinus PharmPharmticals，Inc.(デラウェア州の会社)の勘定と、Marinus PharmPharmticals Emerald Limited(アイルランド社、2021年2月に登録設立)の勘定が含まれており、これは合併が必要な完全子会社である。規制の目的で、Marinus PharmPharmticals Emerald LimitedはEUで会社だ。本稿に掲げる未監査の中期総合財務諸表は、米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)の規則と規定に基づいて作成されている。したがって、それらは、私たちの財務状況、経営結果、およびキャッシュフローを示すために、米国公認会計原則(GAAP)に従って年次財務諸表を提出するために必要なすべての情報および開示を含まない。経営陣は、これらの未監査の中期総合財務諸表は、主に正常な経常的な計上項目を含むすべての必要な調整を反映しており、当社の財務状況、経営業績、列報期間の現金流量を公平に列記することができると考えている。中期業務の結果は必ずしも年間の結果を代表するとは限らない。これらの監査されていない中期連結財務諸表は、2022年3月24日に米国証券取引委員会に提出されたForm 10-K年度報告書に含まれる2021年12月31日現在の監査済み財務諸表とその付記と組み合わせて読まなければならない。

予算の使用

公認会計基準に従って財務諸表を作成することは、財務諸表の日に報告された資産および負債額、開示または資産および負債、ならびに報告期間内に報告された収入および支出に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。実際の結果はこのような推定とは異なる可能性がある.

連邦契約収入

私たちは、許可された研究開発費が発生している間にBARDA契約の連邦契約収入を確認し、この収入に関連する売掛金は、私たちが一時的に連結貸借対照表の売掛金に含まれています。この収入は、ASC 606-顧客との契約収入の範囲内ではない。

起債コスト

支払手形(付記8)に関する債務発行コストは、融資スケジュールに関する期限内に実質金利法で利息支出に償却される。債務発行コストは、関連償却を差し引いた後、関連債務の帳簿価値から差し引かれる。

契約責任

契約条項に基づいてお客様への履行義務が完了する前に、お客様の対価格を受け取ったり、無条件にこのような対価格を支払ったりした場合、契約責任が記録されます。貸借対照表後12カ月以内に収入または費用減少が確認される予定の契約負債は流動負債に分類される。契約負債は年内に収入として確認されない予定です

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

財務諸表合併付記(継続)

貸借対照表の日から12ヶ月は長期負債に分類される。米国会計基準第210-20条によれば、我々の契約負債は、付記9で述べたように、契約資産部分によって相殺される。

協力と許可収入

私たちは研究開発、製造、商業化活動について取引相手と協力と許可手配を達成し、私たちの候補製品を開発し、商業化するかもしれない。これらの構成は、(I)ライセンス、(Ii)研究開発活動、および(Iii)いくつかの材料の製造のような複数の構成要素を含むことができる。これらの手配に基づいて支払われるお金には、払戻不可能および払戻可能な金額、重大な規制、開発および商業マイルストーンを達成する際の支払い、特定の合意された金額で製品を販売すること、および製品販売の特許権使用料が含まれる場合があります。可変対価格の金額は、収入が将来的に大きな逆転リスクが存在しない可能性が高いまで制限される。

我々が協力協定の義務を履行する際に確認すべき適切な収入額を決定する際には、(I)契約で約束された商品またはサービスを決定するステップと、(Ii)約束された商品またはサービスが異なることができるかどうかを含む履行義務であるかどうかを決定するステップと、(Iii)可変対価格の制限を含む取引価格の測定と、(Iv)取引価格を履行義務に割り当てるステップと、(V)各履行義務を履行する際に収入を確認するステップとを実行する。

履行義務ごとの基本的な独立販売価格を決定するために判断すべき見積もりと仮定を作成しなければならず，取引価格が履行義務間でどのように分配されるかを決定しなければならない.独立販売価格の推定には，収入やコストの予測，開発スケジュール，割引率，規制や商業成功の可能性などの推定が含まれる可能性がある。また，契約義務が異なる履行義務を代表するかどうか，契約内の履行義務に取引価格を割り当てること，いつ履行義務を履行したかの決定，可変対価格の確認と将来の逆転の評価，および時間経過とともに履行される履行義務の進展を評価する適切な方法を決定·適用する際にも，重大な判断を適用する.

3.公正価値計測

FASB会計基準は、公正価値を、計量日の市場参加者間の秩序ある取引において資産を売却するか、または移転負債を支払う価格(退出価格)として定義する。会計基準は評価枠組みを概説し、公正価値等級を作成し、公正価値計量と関連開示の一致性と比較可能性を増加させる。公正な価値を決定する時、私たちは見積もりと観察可能な投入を使用する。観察される投入は、独立したソースから得られた市場データに基づいて市場参加者が資産または負債価格を設定する際に使用される投入である。

公正価値階層構造は投入源によって3つの階層に分けられ、具体的には以下の通りである

●

第1レベル-アクティブ市場における同じ資産または負債の未調整見積もりに基づいて推定される。

●

第2レベル-活発な市場での観察可能な投入および同様の資産および負債の見積もりに基づいて推定される。

●

第3段階-観察不可能な投入と全体の公正価値計測に重要な意味を持つモデルに基づいて推定した。

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

財務諸表合併付記(継続)

公平価値を計量するための投入が階層構造の異なるレベルに属する場合、クラスレベルは、ツール公平価値計量に重要な最低優先度投入に基づく。2022年6月30日と2021年12月31日現在、私たちのすべての金融資産と負債は一次評価に分類されています。

以下の公正価値階層表は、公正価値によって恒常的に計量される各主要金融資産および負債カテゴリの情報(千単位)を提供する


	レベル1		レベル2		レベル3		合計する
June 30, 2022
資産
現金	$	4,185	$	—	$	—	$	4,185
貨幣市場基金(現金等価物)		88,141		—		—		88,141
総資産	$	92,326	$	—	$	—	$	92,326
2021年12月31日
資産
現金	$	2,360	$	—	$	—	$	2,360
貨幣市場基金(現金等価物)		120,567		—		—		120,567
総資産	$	122,927	$	—	$	—	$	122,927

4.課税料金

計算すべき費用には、以下の項目が含まれる


	六月三十日		十二月三十一日
	2022		2021
賃金総額及び関連費用	$	5,167	$	5,830
臨床試験と薬物開発		10,588		8,217
専門費		3,416		1,311
短期賃貸負債		595		556
他にも		45		293
費用総額を計算する	$	19,811	$	16,207

5.普通株1株当たり損失

1株当たり基本損失の計算方法は、普通株主に適用される純損失を期間ごとに発行された普通株の加重平均株式数で割る。各償却損失は、転換可能な優先株、株式オプション、および非既得限定株のような証券の行使または転換によって生じる影響を含み、これは、普通株の増額株式の発行につながる。普通株主に適用した1株当たり基本と償却純損失を計算する際には，純損失がある場合には，償却株式は計算に含まれないため，両計算の加重平均株数は不変である。これらの潜在的な希薄化証券は、付記6により包括的に記載されており、次の表にまとめられる


	六月三十日
	2022	2021
転換可能優先株	860,000	915,000
限定株式奨励及び制限株式単位	758,217	37,000
株式オプション	5,721,407	4,622,470
	7,339,624	5,574,470

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

財務諸表合併付記(継続)

6.株主資本

2005年、私たちは2005年の株式オプションとインセンティブ計画(2005計画)を採択し、株式オプション、制限株式、その他の株式ベースの奨励を付与することを許可した。2022年6月30日までに5772005年計画に関連した贈与により、普通株を購入するオプションはまだ定着していない違います。2005年の計画によると、より多くの株を発行することができる。贈与の額、条項、そして使用可能性条項は私たちの取締役会によって決定され、制定される。

2014年8月から、修正された2014年持分インセンティブ計画(2014計画)を採択し、株式オプション、制限株、その他の持分ベースの奨励を付与し、2014年計画に基づいて調整することを許可した。2022年6月30日までに2,791,5552014年計画に関連する贈与によると、普通株を購入するオプションはまだ支払われていない、700,490普通株は将来発行することができる。贈与の額、条項、そして使用可能性条項は私たちの取締役会によって決定され、制定される。2014年計画によると、2022年1月1日には、2014年計画により今後贈与可能な普通株シェアが20%に増加2,343,330.

株式オプション

いくつありますか5,721,4072022年6月30日現在返済されていない株式オプション、加重平均行権価格は$11.321株当たり、2,929,2752014年計画以外の未返済株式オプションは、新入社員へのインセンティブとなっている2022年6月30日までの6ヶ月間で1,608,519従業員と取締役にオプションを付与し、加重平均行権価格は1株9.66ドルだった。付与されたオプションでは，1,218,7832014年計画によると389,7362014年計画に加えて、新入社員へのインセンティブとして授与されます。

財務諸表で確認されたすべての株式オプション報酬の総補償コストは以下の通り(千で計算)


	3か月まで				6か月まで
	六月三十日				六月三十日
	2022		2021		2022		2021
研究開発	$	1,226	$	1,083	$	2,405	$	2,273
一般と行政		2,125		1,827		4,024		5,617
合計する	$	3,351	$	2,910	$	6,429	$	7,890

制限株

2014年計画によると、発行された株式と発行された普通株制限株はすべて時間に基づいており、付与された日から2年以内に帰属する。補償費用は必要なサービス期限内に比例して記録されます。制限株に関する補償費用は、付与日に我々普通株の終値の公正価値に応じて計量されます。2022年6月30日までに15,125制限普通株の流通株。

2022年6月30日までの6ヶ月間に承認しました771,2342014年計画によると、付与された日から4年以内に付与された制限株式単位。2022年6月30日までに743,092発行された限定株式単位

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

財務諸表合併付記(継続)

財務諸表で確認されたすべての制限株式報酬および制限株式単位の総補償コストは以下のとおりである(千単位)


	3か月まで				6か月まで
	六月三十日				六月三十日
	2022		2021		2022		2021
研究開発	$	171	$	—	$	270	$	—
一般と行政		295		81		497		136
合計する	$	466	$	81	$	767	$	136

優先株

As of June 30, 2022, 4,300 私たちAシリーズ転換可能優先株(優先株)の株はまだ発行されておらず、転換可能な860,000私たちの普通株の株。2022年6月30日までの3ヶ月間で275私たちの優先株は55,000普通株です

Ovidライセンス契約に関連して発行された株

2022年3月29日、Ovid治療会社(Ovid)との独占特許許可協定により、私たちは発表しました123,255私たちの普通株の株をオヴィッドに回してください。“証券法”第4(A)(2)節及びそのD条に規定する“1933年証券法”(改正“証券法”)の登録要求免除規定に基づいて、公開発行には一切触れない発行者として株式を発行する(第2部第2項参照)未登録株式証券販売と収益の使用)である。これらの株式の公正価値は、2022年6月30日までの6ヶ月間の運営費用に反映されている。

7.賃貸証書

私たちは不動産経営賃貸契約を締結した。この賃貸契約の期限は78ヶ月契約期間を延長することができる更新条項も含まれています60ヶ月(私たちが選択権を行使すると合理的に判断した場合、私たちはそれをレンタル条項に含めます)。2022年6月30日まで、私たちの経営リース残りのレンタル期間は39ヶ月それは.2022年6月30日と2021年12月31日現在、使用権(ROU)資産は、私たちの中期総合貸借対照表に含まれる“他の資産”に含まれており、賃貸期間内に対象資産を使用する権利を代表しています。私たちがレンタル金を支払う義務は費用を計算する“と”その他長期負債2022年6月30日と2021年12月31日までの中期総合貸借対照表では、ROU資産は、最初は、リース開始日またはそれまでの賃貸支払いに応じて調整された賃貸負債初期金額に、生成された任意の初期直接コストを加えて、受信した任意のリースインセンティブを減算するコストで計量される。その後、リース期間全体にわたって、ROU資産は、リース負債の帳簿価値に初期直接コストを加え、任意の前払い(課税)リース支払いを加え、受信したリースインセンティブの未償却残高を減算して計測する

ROU資産は2022年6月30日と2021年12月31日まで1.5百万ドルとドル1.7100万ドルの賃貸負債は2.3百万ドルとドル2.5それぞれ100万ドルです私たちはすでに様々な短期運営レンタルを締結しており、主に臨床試験設備であり、初期レンタル期間は12ヶ月以下である。これらのレンタルは私たちの貸借対照表に記録されていない。すべての経営性賃貸費用はレンタル期間中に直線法で確認します。2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月間で$を確認しました0.1百万ドルです。2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間で確認しました0.3百万ドルとドル0.2レンタル総コストはそれぞれ百万ドルです。すべての期間、私たちが確認した金額は$未満です0.1短期経営リースに関する短期賃貸コストは100万ドルである。

各レンタルに隠されている金利は確定しにくいため、私たちは増加借入金金利を使用してレンタル支払いの現在値を決定します。決定のための加重平均増額借入金金利

カタログ表

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財務諸表合併付記(継続)

純資産と賃貸負債の初期値は11.0%は、市場信号分析を使用した総合信用評価モデルから導出された会社収益率曲線です。私たちはいくつかの不動産契約があります。その中に賃貸と非賃貸構成要素が含まれているかもしれません。私たちはそれを単一の賃貸構成要素と見なすことを選択しました。

賃貸を経営する純収益資産は定期的に減価損失で減値している。我々は、ASCサブテーマ360-10“財産、工場、および設備-全体”の長期資産減価ガイドを使用して、ROU資産が減値されたかどうかを決定し、そうであれば、確認する減価損失額を決定する。2022年6月30日と2021年12月31日までに違います。私たちのROU資産のいかなる減価損失も確認しません。

私たちはレンタル契約のイベントや状況の変化を再評価する必要があることを監視する。再評価がリース負債の再計量につながる場合、ROU資産の帳簿価値をゼロ以下の額に減少させない限り、対応するROU資産の帳簿価値を対応する調整が行われる。この場合、負ROU資産残高の調整額を我々の中期連結経営報告書と全面赤字に記録することになる。

2022年6月30日までの経営賃貸負債満期日は以下の通り(千計)




2022年残り6ヶ月	$	406
2023		823
2024		840
2025		642
その後…		—
		2,711
差し引く：推定利息		(445)
リース総負債	$	2,266

流動経営賃貸負債	$	595
非流動経営賃貸負債		1,671
リース総負債	$	2,266

8.支払手形

2021年5月11日(締め切り)、そして2021年5月17日及び2022年5月23日に改訂された後、吾らはオーク基金管理有限会社(Oaktree Fund Administration)及びその貸手(総称して貸手)と信用協定を締結し、規定した5年制高級保証定期融資手配では，元金総額は最高$に達する100.0100万ドルで四つバッチ(総称して定期ローンと呼ぶ)

2021年5月に信用協定を締結した時、私たちは$を借りました15.0融資者から100万ドルの定期融資(A-1枠定期融資)を受け、FDAから2021年9月に提出したCDDでGanaxoloneを使用したNDA書類を受け入れた後、$を借りました30.0貸手からA-2枠定期融資(A-2枠定期融資)；2022年3月、#ドルを借り入れる30.0FDAがZTALMY経口徐放剤を2歳以上の患者のCDD関連てんかん発作の治療に許可した後、融資者は100万ドルの定期ローン(B部分定期ローン)を提供した。2022年5月には、C部分定期融資(C部分定期融資)約束日を2023年6月30日から2023年12月31日に延長し、C部分定期融資に関する承諾料を廃止する改正案を達成した。また、2022年5月に、私たちはオーク資本に、D部分定期融資(D部分定期融資)の約束に関する単独終了承諾通知を提出した信用協定の条項によって、私は自分で貸金人からお金を借りることを決定することができて、最大1つ増やすことができます$25.0百万ドルの定期融資は、以下のマイルストーン事件の影響を受けている

カタログ表

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財務諸表合併付記(継続)

●

2023年12月31日まで$25.0もし私たちが1つ以上の融資(普通株式の発行、転換可能な債務、二次債務、合成特許使用料、または再許可を含む)を完成すれば、私たちは少なくとも$40.0100万ドルの純利益は少なくとも$36.0百万ドルです。またこの部分の獲得可能性は我々は現在RSEで行っている3期実験やTSCで行った3期実験で統計的有意差が得られている(p値.

さらに、クレジット協定には、少なくとも#ドルの現金および現金等価物を維持することが要求される最低流動資金契約が含まれている15.0B期定期ローン資金提供日から定期ローン満期日まで。

定期融資は私たちの未来のある子会社(保証人)によって保証されるだろう。私たちの信用協定の下での債務は私たちのほとんどの資産の質権を抵当にし、保証人のほとんどの資産質を担保にするだろう。

定期ローンは2026年5月11日(満期日)に満期になります。定期ローンは固定年利で利息を計算する(違約が発生した場合に増加できる)11.50%私たちは満期日まで四半期ごとに利息を支払うことを要求された。2024年6月30日から四半期ごとに元本を支払うことも要求されています。金額は5.0%2024年6月30日に返済されていない定期融資総額は、満期日まで続く。満期日には、私たちは定期ローンの未返済や信用協定の下の他の借金を全部支払わなければならない

すべての定期ローンを借りる時、前払いしなければなりません2.0%当時借り入れた元金の総額。また承諾料は75B期，C期，D期の支払引受開始ごとに毎年基点を増加させる120日A-2期定期融資の出資日の後、適用された支払いが資金を得たり終了したりするまで継続し、関連する承諾料が満期になる。A-2部分定期融資は2021年9月27日に資金を獲得したため、B、C、D部分の定期融資の承諾費を計上し始めました120日その後、2022年1月25日に。私たちは追加のお金を出した$30.02022年3月、Bロットの定期ローンは100万ドルで、支払う金額は以下です$0.1Bロットの定期融資に関する承諾料は100万ドルである。2022年5月の改正案ではC部分定期融資に関する承諾料が廃止され、また、2022年5月にD部分定期融資を終了しました。2022年6月30日までに支払いました$0.1総承諾料は100万ドルであり，定期融資に関する承諾費は何の計上もなく，今後も何の承諾費も発生しない。

定期ローンの全部または一部を前払いすることができます資産売却、死傷、非難事件の収益から定期融資を強制前払いし、債務の発行を禁止することが求められているが、例外的な場合は除く。定期融資のすべての強制性と自発的前払金は(I)に等しい前払保険料を払わなければならない4元金%前払い加算繰り上げ返済が2023年5月11日までに発生した場合、2023年5月11日までに累算すべき利息に相当する“全額”金額、(Ii)4事前返済が2023年5月11日以降に発生したが、2024年5月11日または前に元金の割合を前払いした場合、または(Iii)2%前金が2024年5月11日以降に発生した場合、2025年5月11日または前に元金を前払いする。2025年5月11日以降に早期返済が行われれば違います。前払い保険料が満期になりました。

私たちもです制御権変更により信用協定項目の違約事件が発生した場合、定期融資を強制前払いすることが要求される。これらの強制的な前払いは(I)に等しい前払保険料を払わなければならない12.5前払い元金の割合(例えば、前払い金は2022年5月11日または前に発生する)または(Ii)10.0前金が2022年5月11日以降に発生したが、2023年5月11日または前に元金のパーセンテージが発生した場合

カタログ表

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さらに私たちはお金を支払う必要があります2.0すべての返済済み元金の%は、強制前払いとしても、自発的な前払いとしても、計画通りに返済されます。

最低流動資金契約以外に、吾らは信用協定項の下のいくつかの肯定と制限性契約を遵守しなければならず、吾など及び付属会社に対して追加債務を招き、追加保留権を付与或いは許可し、投資及び買収を行い、他の会社との合併或いは合併、資産の処分、配当金の支払い及び分配及び締結連合取引の能力の制限を含むが、いくつかの例外的な状況は除外される。2022年6月30日まで、私たちはすべての条約を遵守した。

ある事件が発生すると、私たちが信用協定項目の下での支払い義務を履行できなかったこと、信用協定項目の下のいくつかの他の契約違反、他の債務に関連する交差違約の発生、またはFDAまたは他の監督管理当局との法執行行動、またはGanaxoloneのリコールに関連する違約を含むが、オーク資本および融資者は、定期融資項目の下でのすべての未返済金額を加速させ、すべての元金、利息および未返済費用の即時満期および対応を宣言する権利がある

2022年3月に1ドル借りました30.0FDAでのZTALMYのCDDの承認および債務発行コスト$1.8出国費を含む百万ドル0.6我々の総合貸借対照表では相殺負債に分類され、融資期限内に実際の利息法で利息支出として確認されている

2021年9月に1ドルを借りました30.0FDAから書面を受けて、Ganaxoloneを使用してCDDを治療するNDAファイルと発生した債務発行コストについて$1.2出国費を含む百万ドル0.6我々の総合貸借対照表では相殺負債に分類され、融資期限内に実際の利息法で利息支出として確認されている。

2021年5月に1ドルを借りました15.0クレジット契約を締結する際に百万ドルを生成し、債務発行コスト#ドルを発生させる4.4出国費を含む百万ドル0.3総合貸借対照表では借入負債とされ、実際の利息法で融資期限内の支払利息として確認されている

2022年6月30日までの6ヶ月間、利息支出が$であることを確認しました4.3100万ドルのうち3.5百万ドルは定期ローンの利息です0.7百万ドルは債務発行コストの償却に関する非現金利息支出であり、#ドル0.1百万ドルは約束料に関連した非現金利息支出です。

次の表は，2022年6月30日までの総合貸借対照表に反映される支払手形の構成(単位：千)：をまとめたものである


総収益	$	75,000
契約退場料		1,500
未償却債務割引と発行コスト		(6,150)
合計する	$	70,350

カタログ表

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2022年6月30日現在、支払手形の総満期日は以下の通り(単位：千)


2022年までの残り時間	$	—
2023		—
2024		11,250
2025		15,000
2026年とその後		48,750
合計する	$	75,000

9.協働収入

2021年7月、オリオン社と協力協定(オリオン協力協定)を締結した。オリオン協力協定はASCテーマ808、協力手配(ASC 808)の範囲に属し、双方ともこの手配の積極的な参加者であり、重大なリスクとリターンに直面しているからである。この配置はASC 808の範囲内にあるが、このような配置のいくつかの態様では、配送貨物またはサービス(すなわち、課金単位)を含むASC 606と同様である。アナロジーASC 606によって確認された収入は、統合運営レポートに協調収益として記録される。

Orion協力協定の条項によると、Orionに独占、印税、再許可可能な許可を付与し、欧州経済地域、イギリス、スイス(総称して領土と呼ぶ)で私たちの候補製品Ganaxoloneを含むバイオ製薬製品(許可製品)を商業化することを可能にし、特定のヒト疾患、障害または状況(分野)の診断、予防、治療のために、CDD、TSC、RSEの適応に最初に適用することができる。我々は，Orionが領土内で何らかの承認後研究が可能であることを前提として，ライセンス製品の持続的な開発とそれに関連する規制インタラクションを担当する。オリオン社はこの地域の任意の特許製品の商業化を担当し、費用と費用はオリオン社が負担する。

オリオン協力協定の条項によると、私たちは1ユーロを受け取りました25.0百万ドル29.62021年7月のオリオンの前払い。前払い費用については，計画中のガンナゾンM 2代謝物の遺伝毒性研究の結果をOrionに提供することに同意し，これは“体内微小核と彗星の共同研究”である。2022年5月，最終研究報告を受け，遺伝毒性は認められず，骨髄微核形成や肝臓彗星形態で測定された。もし研究結果が積極的であれば、研究案に規定された基準によると、オリオンは90年以内にオリオン協力協定を終了する権利があるだろう90オリオン座の返還を要求されます75歳百分率(75%)の前払い料金です。私たちは最大1ユーロの追加報酬を得る資格があります97特定臨床·商業成果に基づく研究開発精算と現金マイルストーン支払い、口頭計画による低2桁から10代の純売上高とIV計画の低2桁から20桁以上の等級別特許使用料支払い。しかも、全体的な計画の一部として、私たちは合意された価格でオリオンに特許製品を供給することに同意した

Orion協力協定は、最終期限のライセンス使用料の期限が満了する日まで有効であり、ライセンス使用料期間の定義は、ライセンス製品が同国で初めて商業販売された日から始まり、(A)ライセンス製品が同国で初めて商業販売される10(10)周年まで、(B)当該ライセンス製品が当該国で製造、使用または販売される最後の満了ライセンスが満了した日をカバーし、(C)当該ライセンス製品の当該国における規制排出期間(ある場合)が満了した日まで有効である。オリオン協力協定の期限は少なくとも10年(10)商業販売が発生していない数年。オリオン協力協定は、例えば特定の事件で終了することを可能にします

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

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重大な違約は，Orionがライセンス特許権の有効性，実行可能性や範囲を疑問視し，予測失敗による終了，破産，不可抗力の場合，これらは契約開始時に発生することは不可能である

指針によれば，吾らは，この手配の下で，(I)開発，使用，販売，販売，要約販売および輸入特許製品からなる任意の製品の独占的権利(許可)，(Ii)開発および規制活動(発展および規制活動)，および(Iii)協定価格でOrionに特許製品の供給(特許製品の供給)を要求する承諾を確認した。この3つの約束は、収入を確認したり、費用を減らしたりするための異なる業績義務を表していると確信しており、これらの業績義務を履行する際に、このような収入または費用を確認します。

契約開始時には，プリペイドと研究開発精算で返却できない部分がOrion連携協定開始時の取引価格を構成していることを確認した.プリペイドの払戻可能部分および将来可能な規制および発展マイルストーン支払いは、これらの金額に関連する重大な収入逆転のリスクが解決されていないため、契約開始時に完全に制限される。2022年6月30日までの6ヶ月以内に、上述したようにグリナゾンM 2代謝物に関する最終遺伝子毒性研究報告を受けたため、前払いの払戻可能部分が取引価格に計上されることが決定された。未来の潜在的マイルストーンの実現は著者らの制御範囲内ではなく、一定の研究と開発成功を得る必要があるため、重大な不確定性が存在する。各報告期間の終了時にこれらのマイルストーンを実現する可能性を再評価し、リスク解消中に取引価格を調整する。また、後続販売が発生した場合、これらの支払いは、主にOrion協力協定を締結する際にOrionに交付されるライセンスと関連しているので、販売ベースのマイルストーンおよび特許権使用料に関連するいかなる対価格も確認する。録画しました$12.7百万ドル21.22022年6月30日までの6ヶ月間、前払いの払戻可能部分を協力収入とする9.42022年6月30日現在、100万ドルは長期負債として記録されている。

取引価格は三つ履行義務は契約開始時に推定された独立販売価格に基づいている。ライセンスの独立販売価格は割引キャッシュフロー方法に基づいており、割引率、開発スケジュール、監督管理リスク、推定された市場需要と調整後の市場方法を使用した将来の収入潜在力を含むが、いくつかの要素を考慮した。開発と監督管理活動及び特許製品供給の独立販売価格は期待コストと保証金方法を用いて推定した

2021年7月までの合意日までに、取引価格を以下に述べる履行義務に割り当て、ドルを記録しました9.0ライセンスに関連した百万の取引価格を収入とする。2021年には償却しました0.1開発·規制サービスに関する取引価格の100万ドルを、研究·開発コストの削減とする。これらの取引価格の低下により契約総負債は$6.62021年12月31日は100万人。ASC 210-20によると、契約債務は#ドルである6.6百万ドルは

カタログ表

Marinus製薬会社子会社と

財務諸表合併付記(継続)

契約資産は$7.2研究·開発費の返済のための100万ドルは、契約資産純額が#ドルになりました0.62021年12月31日は100万人

2021年12月31日の取引価格と契約純資産：


			協力を累積する
	取引記録		収入が確認された		契約書
	値段		2021年12月31日まで		負債.負債
許可証	$	8,987	$	8,987	$	-
開発と規制サービス		2,787		106		2,681
特許製品の供給		3,943		-		3,943
	$	15,717	$	9,093		6,624

契約総資産を差し引く						7,181
契約純資産					$	557

2022年6月30日までの6ヶ月以内に、上述したようにグリナゾンM 2代謝物に関する最終遺伝子毒性研究報告を受けたため、前払いの払戻可能部分が取引価格に計上されることが決定された。したがって、ユーロの前払い分は払い戻しができます18.8百万ドル21.2百万ドル)を購入価格に割り当てると，以下のようになり，総購入価格は$となる37.9百万ドルです。ドルの中で21.2100万ドルの前払い分を記録しました12.72022年6月30日までの6カ月間で，協力収入は100万ドルに達した。2022年6月30日までの6ヶ月間に$を償却しました0.6開発·規制サービスに関する取引価格の100万ドルを、研究·開発コストの削減とする。取引価格のこれらの低下は契約負債総額を#ドルに招いた15.52022年6月30日は100万人。ASC 210-20の規定によれば$15.5100万ドルは契約資産#ドルで相殺される6.1研究開発費の返済に100万ドル、契約負債残高が#ドルになりました9.42022年6月30日は100万人

2022年6月30日の取引価格と契約純負債：


			協力を累積する
	成約価格		収入が確認された		契約書
	2022年6月30日まで		2022年6月30日まで		負債.負債
許可証	$	21,660	$	21,660	$	-
開発と規制サービス		6,717		672		6,045
特許製品の供給		9,503		-		9,503
	$	37,880	$	22,332		15,548

契約総資産を差し引く						6,105
契約負債純額					$	9,443

2021年に私たちは2.0オリオン協力協定を得るための増加費用は数百万ドルだ。これらの契約購入費用の分配は取引価格と一致し，結果として#ドルとなった1.1許可履行義務の確認に見合った一般と行政費の百万ドルと#ドルを記入する0.9資本化契約コストの百万ユーロと記入し，他の流動資産やその他の資産を計上し，これらの資産は開発·規制サービスおよび特許製品義務の供給として償却される

取引価格と履行義務を履行するために予想される総推定コストを再評価し、各報告期間の終了時に繰延収入を調整する。このような変化は、確認され、繰延された収入の連携収入金額の変化をもたらす。

カタログ表

項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析

前向き陳述に関する注意事項

このForm 10-Q四半期報告書には、米国の1995年の個人証券訴訟改革法に適合した前向きな陳述が含まれており、これらの陳述は重大なリスクと不確実性に関連している。場合によっては、“予想”、“信じる”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“意図”、“可能”、“可能”、“進行中”、“計画”、“予測”、“プロジェクト”、“潜在”、“すべき”、“すべき”、“将”または“将”および/またはこれらの用語の否定によって、前向きな陳述を識別することができる。または未来に関する陳述を識別することを意図した他の比較可能な用語。これらの陳述は既知および未知のリスク、不確定性および他の要素に関連し、私たちの実際の結果、活動レベル、業績または成果はこれらの前向き陳述と明示的または暗示的な情報とは大きく異なる可能性がある。本四半期報告書10-Q表に含まれる各展望的陳述には合理的な根拠があると信じていますが、これらの陳述は私たちが現在知っている事実と要素と、私たちの未来に対する期待に基づいていて、私たちはこれらの事実と要素を決定することができません。

本四半期報告におけるForm 10-Qに関する前向きな陳述には、以下の事項が含まれている

●

我々は米国でGanaxoloneを細胞周期タンパク質依存性キナーゼ様5欠乏症(CDD)の治療に成功させることに成功した

●

私たちはZTALMY®が米国で処方薬を持っている患者への商業販売と出荷を期待しています

●

私たちはアメリカ食品医薬品局(FDA)のガーナ松龍の承認後の約束を果たす予定です

●

私たちは欧州連合(EU)でカナゾロンの規制承認と予想される時間を取得する予定だ

●

我々は，難治性てんかん重積状態(RSE)，てんかん重積状態(ESE)，結節性硬化症(TSC)，Lennox Gastaut症候群(LGS)を含む他の適応にGanaxoloneを開発した

●

臨床前研究と臨床試験の状況、時間と結果；

●

臨床試験の設計と登録、行われている臨床試験からのデータの可用性、規制承認への期待、あるいは規制承認の臨床試験結果の実現を支持する

●

CDD以外の適応に含まれるGanaxoloneの潜在的な利点

●

特定の追加適応の中でガナゾロの上場承認を求める時間

●

我々はCDDでガーナ松龍の上場承認を維持し、他の適応の中でガーナ松龍に対する監督部門の承認を得ることができる

●

私たちは適応の足跡を拡大しガーナソロンの新たな潜在的レシピの可能性を探っています

●

私たちの支出、将来の収入、収益性の推定

カタログ表

●

私たちの資本需要と追加融資需要の推定

●

ガンナソンロンの潜在市場規模を推定しています

●

oOrion社との協力への期待は、研究開発精算、マイルストーン、特許権使用料、その他の支払いの予想金額と時間を含む

●

私たちは受け入れ可能な開発、規制、ビジネスの専門知識で協力者を引き付けることができる

●

ガナゾロンの開発および商業化に関する努力を含む、会社の協力、許可協定および他の協力または買収努力から得られる利益を含む

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CDDにおけるGanaxoloneの予想される将来の販売、生物医学高度研究開発管理局(BARDA)との契約(BARDA契約)との収入貢献、企業協力、ライセンス契約、CDDおよびGanaxoloneのために開発されている他の適応のためのGanaxoloneの開発および商業化のための他の協力努力を含む収入源

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オーク資本との信用協定によって提供された残りの債務部分の資金を得る資格があります

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私たちは効果的な販売とマーケティングインフラを作ることができ、そこで私たちは直接マーケティングとガーナ松龍を販売することを選択します

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ガンナゾロンの精算時間と精算金額

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他の競争療法の成功は

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ガンナソンロンの生産能力と供給量

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私たちのガンナソンロンのマーケティングと販売能力はどの程度第三者特許の負の影響を受ける可能性がありますか

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私たちは私たちのビジネス戦略に合った候補薬をより多く買収することで製品ラインの可能性を拡大し多様化しています

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優先審査券(PRV)の完了状況(その条件の満足状況を含む)とその期待時間の売却を計画する

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PRVを使って収益を販売する計画について

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私たちは、私たちの既存の現金と現金等価物は、私たちの運営費用、資本支出要求を支払い、私たちの債務手配に必要な最低現金残高を2023年第4四半期まで維持するのに十分であると信じている(PRV売却の取引が完了したと仮定する)

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知的財産権を維持し保護する能力は

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私たちの経営業績、財務状況、流動性、見通し、成長戦略

カタログ表

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他の行動以外にも、追加的な融資や戦略的取引を獲得し、継続的に経営する企業として機能することができる

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私たちの業務はどの程度新冠肺炎コロナウイルスの大流行或いは他の大流行、流行病或いは疫病の影響を受ける可能性があります

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t第四条における排他的フォーラム条項の実行可能性改訂および再記載された会社登録証明書および

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私たちが運営している産業と産業または私たちの傾向に影響を及ぼす可能性がある

あなたは第2部1 A項を参照しなければならないリスク要因本表格10-Qと第1部1 A項の本四半期報告についてリスク要因我々は，2022年3月24日に米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出された10−K表年次報告でこれらを詳細に紹介し，我々の実際の結果と前向き陳述に明示または示唆された結果とは大きく異なる重要な要因について検討した。これらの要因のため、本四半期報告書のForm 10-Qに関する前向きな陳述が正確であることが証明されることは保証できません。しかも、もし私たちの展望的な陳述が不正確であることが証明されたら、この不正確さは実質的である可能性がある。このような展望的陳述の重大な不確実性を考慮して、あなたはこれらの陳述を私たちまたは任意の特定の時間枠内で、または私たちの目標と計画の陳述または保証を完全に達成しないために、私たちまたは他の誰もと見なしてはならない。私たちは法律の要求がなければ、新しい情報、未来の事件、または他の理由でも、いかなる前向きな陳述も公開更新する義務はない

このForm 10-Q四半期レポートおよび私たちがこのForm 10-Q四半期レポートで引用したファイルを読み、このForm 10-Q四半期レポートに証拠品として完全に保存されており、私たちの将来の実際の結果が私たちの予想と大きく異なる可能性があることを理解しなければなりません。私たちはこのような警告声明を通じて私たちのすべての展望的声明を限定する

以下は…経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析読む際には、(I)本四半期報告書Form 10-Qに含まれる中期総合財務諸表とその関連付記と、(Ii)2022年3月24日に米国証券取引委員会に提出されたForm 10-K年次報告書に含まれる2021年12月31日までの年次財務諸表とを組み合わせなければならない

概要

我々は商業段階の製薬会社であり，まれな遺伝性てんかんやてんかん重積状態を含むてんかん発作障害を治療する革新的な療法の開発に取り組んでいる。FDAは2022年3月18日、ZTALMY(加納松龍)経口懸濁剤を用いて2歳以上の患者のCDD関連てんかん発作を治療する新薬申請(NDA)を承認した。私たちの最初のFDA承認製品ZTALMYは2022年第3四半期にアメリカで処方された患者に商業販売と出荷を行うと予想されています2022年6月、アメリカ薬品監督管理局(DEA)は連邦登録簿に臨時最終規則を公表し、カナゾロン及びその塩類を“制御物質法”(CSA)付表V(CV)に入れたTSCやてんかん重積状態(SE)を含む他のまれな遺伝性てんかんの治療にもGanaxoloneを開発していく予定である。GanaxoloneがCDDに関連するてんかん発作の治療に効果を発揮する確実な機序は不明であるが，その抗けいれん作用はA型γ−アミノ酪酸(GABA)の正変異調節によるものと考えられている_A中枢神経系(CNS)の受容体。Ganaxoloneは静注と経口投与の2種類の異なる投与経路の製剤を開発している。Ganaxoloneは内因性神経ステロイドプロゲステロンの合成類似体である。異なる処方は成人と小児科患者群、急性と慢性看護及び入院と自己投与環境におけるガンナゾンの潜在的治療応用を最大限に拡大することを目的としている。Ganaxoloneはシナプスとシナプス外GABAに同時に作用する_A受容体は、抗てんかん、抗うつと不安緩和で有名な標的である。

カタログ表

新冠肺炎

新冠肺炎の全世界での持続的な伝播は私たちの臨床業務とスケジュールに影響を与えた。例えば，われわれのてんかん重積状態無作為治療3期試験(RAISE試験)は病院で行われており，主に学術医学センターの集中治療室であり，これらの病院では新冠肺炎の入院率が高い。その中のいくつかのRAISE試験に参加したサイトは、人員流失と大量の資源を新冠肺炎患者に投入する必要があることを含むCOVIDに関する困難に遭遇し、RAISE試験のサイト起動と登録遅延を招いた。これらの新冠肺炎に関連する挑戦と最近の薬品供給の中断を考慮して、著者らはこれまでRAISE試験のトップデータ読み取り値の予想を2023年下半期に調整した。2022年5月、RAISE試験のスクリーニングと募集を再開しました。また，新冠肺炎の大流行が続いている間に，患者とその介護者が参加したくなければ，われわれの外来ガーナソロン臨床試験は負の影響を受ける可能性がある。大流行の持続時間と重症度及び著者らの業務に対する長期的な影響は現在まだ確定していない。

私たちの製品と候補製品

ZTALMY®(加納松龍)経口懸濁液CV

ZTALMYは我々がCDD治療のために開発した経口懸濁剤であり，1日3回である。ZTALMYは2022年3月にFDAによって2歳以上の患者のCDD関連てんかん発作の治療に許可された。2022年6月、DEAは連邦登録簿に臨時最終規則を発表し、ガーナ松竜とその塩類をCSA付表Vに入れた。私たちの最初のFDA承認製品ZTALMYは2022年第3四半期にアメリカで発売され、処方された患者に商業販売と出荷のために使用されると予想されています。

CDDは深刻かつ稀な遺伝性疾患であり、X染色体上に位置するCDKL 5遺伝子突然変異によるものである。CDDは深刻な弱体化と潜在的致命的な遺伝疾患であり、アメリカで発生する頻度は1：40，000生産と推定される。それは主に女性を影響し、その特徴は発病が早く、てんかん発作と深刻な神経発育障害をコントロールしにくいことである。CDKL 5遺伝子は正常な脳機能に必要なタンパク質をコードする。多くのCDDの影響を受ける児童はすべて神経発育欠陥があり、例えば歩行、話すと自分の面倒を見ることが困難である。多くの人は脊柱側弯、胃腸機能障害或いは睡眠障害を患っている。遺伝子検査は患者にCDKL 5遺伝子突然変異が存在するかどうかを確定するために用いることができる。

2017年6月、私たちはFDAによってCDDを治療するガンナソンロンの孤児薬として承認された。また，2019年11月，欧州医療機関(EMA)孤児薬物製品委員会(COMP)はCDDを治療するガンナソロンの孤児薬物指定を承認した。2020年7月、FDAはGanaxoloneによる糖尿病治療のRPD名を承認したシーディーディーです。FDAはRPDをアメリカで20万人未満に影響する疾病に指定し、その中で深刻或いは生命に危害を及ぼす表現は主に18歳以下の個人に発生するCDDにおけるZTALMYの承認は3期万寿菊二重盲検プラセボ対照試験のデータに基づいており、この試験では、101名の患者がランダムにZTALMY治療を受けた。28日間の主要運動発作頻度は平均30.7%減少したが，プラセボ服用患者は平均6.9%減少し，試験の主要終点(p=0.0036)に達した。Marigold開放ラベル拡張研究では，ZTALMY治療を少なくとも12カ月受けた患者(n=48)は，主要運動発作頻度の中央値49.6%の減少を経験した。臨床開発計画において、ZTALMYは有効性、安全性と耐性を示し、ZTALMY群の中で最もよく見られる副作用(AEs)(発生率>5%、少なくともプラセボの2倍)は傾眠、発熱、唾液多分泌と季節性アレルギーである。

優先審査券RPDはガンナゾンに指定されているため治療に使われていますCDD，FDAは2022年3月18日にCDDにおけるZTALMYの使用の承認に関連するPRVを付与した。2022年7月13日、取引完了時にPRVを1.1億ドルでノボノード社に売却し、現金で支払うことに同意した資産購入契約(PRV資産購入契約)をノボノルド社と締結した。取引の完了は2022年第3四半期に完了する予定だが、1976年の“ハート-スコット-ロディノ反トラスト改良法”に規定された適用待機期間の満了または終了を含む慣例的な完成条件の制約を受けている。我々は，我々の臨床パイプラインやZTALMYのビジネス展開を継続することを含め，PRV売却収益を一般企業用途に利用する予定である。

カタログ表

ビジネス戦略です。ZTALMYがFDAの許可を得て以来、著者らは総合的な発売計画の実施と実行に集中し、CDD患者が1つの専門薬局を通じてZTALMYを獲得できるようにした。主なスタート戦略は、(1)患者が製品を得ることができるようにするために、私たちのサプライチェーンネットワークと品質管理システムを確立すること、(2)ZTALMYをFDA承認の最初であり、CDD関連てんかん発作に特化した唯一の製品であること、(3)このようなまれな小児科患者集団を治療する医師を狙うために、私たちの現場販売チームを配置すること、(4)保険カバーの目標を達成するために商業および政府支払者を参加させること、および(5)私たちの内部能力(例えば、財務、人的資源、情報技術、データ分析、およびコンプライアンス)を発展させ、私たちをビジネス会社としての初の発売を支援することを含む

マーケティング戦略それは.われわれのマーケティング戦略は，てんかん発作がCDD症状の中核であることを強調し，ZTALMYをCDD総合管理の中心として確立し，患者が処方から履行までシームレスにZTALMYを獲得できるようにすることである。私たちのZTALMYマーケティング活動は現在オンライン化され、私たちの総合商業発表活動は2022年第3四半期にスタートしました。

販売戦略それは.私たちの販売組織は、珍しい病気について経験豊富な16人の地域顧客マネージャーを私たちの商業販売チームとして含めて配置されています。私たちの野戦力はCDDが確定したキー顧客と卓越した中心を狙っています。我々の市場研究によると，米国CDDにおけるZTALMYの潜在患者数は約2000人と推定されている。これはFDAが承認したCDDと国際疾患分類に関連するてんかん発作に特化した最初の製品であるため、CDDの第10版(ICD 10)コードは2020年に確立され、この特定の市場に利用できるデータは限られている。私たちは私たちの市場参入と現場チームが強化され、支払人と顧客の接触が行われています。

市場参入それは.ZTALMYの精算(カバー)の獲得と維持を目指す機能を越えた支払人と精算口座チームを構築した。我々の努力は商業支払者の精算に集中しており，商業支払者のうち，薬局福祉マネージャー(PBM)は大多数の商業薬局福祉生活と政府支払者を制御しており，主にCDD目標者の医療補助である。CDD患者人口の約60%はサービス料金とホスト医療補助によって保険を受け，残りの40%は商業保険を獲得し，トップのPBMは重大な影響を及ぼすと予想される。ZTALMYの処方および履行過程はZTALMY One™によって管理されており，包括的な患者支援計画である。この計画に参加することは、介護者およびZTALMY処方を処方した患者がZTALMY処方薬を取得し、資格および機会があるかどうかを決定することを支援し、自己支援または無料薬物計画を得るのを助けるための様々な支援および情報を提供する

専門薬局それは.私たちはOrsini Pharmtics Servicesを利用していますLLC.専門薬局で患者にサービスを提供しています患者登録、福祉検証と調査、事前許可支援、患者教育と薬物相談、製品分配と出荷調整を含む.

インフラ施設それは.私たちは商業舞台会社を支援するために、私たちの内部能力とプロセスを強化し続けている。私たちは薬品販売に関する規則制度を遵守するように指導する医療コンプライアンス計画を実施した

商業用品の製造それは.私たちは現在のメーカーとガンナソンロン活性医薬成分の商業供給協定について交渉している。私たちはまた私たちの現在の完成品原料薬供給業者と商業供給協定を決定している

制御物質として規制する. 2022年6月1日、DEAは連邦登録簿に臨時最終規則を発表し、ガーナ松竜とその塩類をCSAの付表Vに入れたCSAによると、薬物の許容可能な医療用途と薬物の乱用または依存潜在力に応じて、薬物は5(5)の異なるカテゴリまたはスケジュールに分類される。DEAは付表Vを付表IVよりも低い可能性のある薬物を乱用すると定義し，限られた数のある麻酔薬を含む製剤からなる。私たちは予想していますZTALMYはFDAが承認した最初の製品で、2022年第3四半期に米国で処方された患者に商業販売と出荷を行う。制御物質として、Ganaxoloneは、登録、安全、記録保存と報告、貯蔵、製造、流通、輸入、その他の要求など、適用されるCSA要求を遵守しなければならない。

カタログ表

発売後要求それは.FDAによるCDDへのZTALMYの許可について、著者らは一連の発売後の承諾があり、その中に：Ganaxoloneと主要なヒト未結合血漿代謝物M 2のラットにおける2年間の発癌研究；Ganaxoloneのトランスジェニックマウスにおける26週間の発癌研究；主要な人類未結合血漿代謝産物M 2のラット体内における若年動物毒性研究；第一段階の腎臓と肝臓損害研究及び深いQTC研究；容器閉鎖システムに関する抽出/溶出研究結果；M 47代謝物のマウス体内の中枢神経系分布研究；及びM 47代謝物と薬物相互作用潜在力を評価する体外研究を含む。第一段階腎臓損傷研究は2022年5月に完成し、FDAに提出された。FDA要求の時間枠内でFDA要求の残りの研究を完成させることが望まれる。

マーケティング許可アプリケーション

2021年8月、EMA人用医薬品委員会(CHMP)は、GanaxoloneによるCDD関連てんかん発作の治療の加速評価に関する我々の要求を承認した。マーケティング許可アプリケーションGanaxoloneのMAAは2021年10月11日にEMAに提出され，2021年10月28日にEMAから正式な通知を受け，CDD MAAが有効であったこの検証があれば，EMAはEU，ノルウェー，アイスランド，リヒテンシュタインのすべての加盟国の集中手続きの下でMAAの正式な審査を開始した。

2022年2月、MAAは標準審査に変換され、私たちは、審査中に受信された問題に応答するのに十分な時間があるように、120日目のクロック停止点を3ヶ月延長することでEMAと合意した。2022年5月、我々は、EMA要求の非臨床試験を行うのに十分な時間があるように、120日目のクロック停止時間をさらに4ヶ月延長し、審査プロセスの一部として受信された問題に応答する議論要求をCHMPに提出した。CHMPは120日目の計時局の延長に関する私たちの提案に同意します。したがって，2022年11月末までにEMAに完全な回答を提出する予定であり，CHMPは2023年第1四半期末までにMAAについて意見を述べる予定である。EMAのすべての要求にタイムリーまたは十分に応答できない場合、またはEMAがその問題を解決するのに十分な応答に同意しない場合、審査および承認プロセスはさらに遅延する可能性がある。

私たちのパイプは

我々はガンナゾンの適応を開発しており，これらの適応は以下の適応を含むガンナゾンが有益な機械的原理である

カタログ表

てんかん重積状態(SE)

SEは生命を脅かす疾患であり，持続的，持続的なてんかん発作あるいは急速に再発するてんかん発作であり，意識の回復に関与しないことを特徴とする。SEを緊急処理しなければ，恒久的なニューロン損傷が発生し，高発症率と死亡率を招く可能性がある。第一線のベンゾジアゼピン系薬剤に対する治療が無効なSE患者はESEに分類され，その後少なくとも1つの二線抗てんかん薬(AED)に失敗した患者はRSEに分類される。RSEではシナプスGABAは_A受容体はニューロンに内在化され，ベンゾジアゼピン系薬物に対する反応性が低下する。RSEは1種或いは複数の二線AEDsに反応せず、静脈麻酔治療が必要であり、てんかん発作を中止し、神経細胞損傷とその他の合併症を防止する。静脈麻酔薬は、深い昏睡を引き起こすレベルまで増加され、24時間以上の間この速度を維持する。静脈麻酔中止を試みた後に再発したてんかん状態は，超難治性てんかん重積状態(SRSE)に分類される。2016年4月，我々はRSEを含むSEの治療のためのFDAの孤児薬物の称号を得た

2021年1月，3期Pivotal RAIST試験で1名目の患者を募集した。RAISE試験はRSE患者に対する無作為、二重盲検、プラセボ対照臨床試験である。米国とカナダを中心に約80病院の試験点が参加する予定である。RAISE試験は、ガーナ松龍またはプラセボを受けるようにランダムに割り当てられ、標準看護に参加する約124人の患者を募集することを目的としている。この数の患者がおり、この試験は、ガーナ松龍とプラセボの間の30%の治療効果差を測定するために90%を超える電力を提供することを目的としている

RAISE試験の共通の主な終点は，(1)他のSE治療薬がない場合のRSE患者の治療開始後30分以内にてんかん発作が停止した割合と，(2)薬物検討開始後36時間以内にIV麻酔に進展しなかった患者の割合である。RAISE試験に参与したいくつかの学術医療センターと集中治療室はCOVIDと関連する困難を経験し、人員の流動と新冠肺炎患者に大量の資源を投入する必要があり、これはサイトの起動と登録遅延を招いた。また、2022年2月には、臨床供給材料の安定性ロットの常規モニタリングにより、製品安定性試験規範を満たすために、賞味期限を予想された24ヶ月以下に減少させる必要があるため、RAISE試験を休止した。我々はこの問題をFDAに通知し，自主的に試験を一時停止する予定であり，その後，試験活動の回復を支援するためにFDAにより多くの情報を提供した。2022年5月、我々は現在の静注製剤の使用を再開した新しいバッチを試験したと発表した。私たちは12ヶ月の賞味期限を短縮することを実施した。FDAのプロトコルによると、ガーナソロン臨床用品は全臨床使用中に冷蔵条件下で貯蔵される。2022年第3四半期末までにIVガンナソンロン配合を新たな緩衝剤で修正する予定であり，少なくとも24カ月の賞味期限を目標としている。FDAは原則としてGanaxolone IV製剤の緩衝変化を受け入れることができることに同意した

2022年6月、採用を支援する資格基準を拡大するためにRAISE試験の議定書を改正することを発表した。導入基準を拡大し，以前静脈麻酔治療を受けていた患者や，他院からの転院や救急室で治療を受けた患者の導入を許可した。2022年第3四半期末までにRAISE試験に参加する臨床サイトの多くはRAISE案修正案を採用することが予想される。RAISE試験に参加した患者の3分の2(約82人)が完成した後に潜在的な中期分析を行う提案を含むRAISE試験案修正案についてFDAと合意した。われわれは引き続き米国とカナダでRAISE試験の臨床参加地点数を拡大している。我々は現在，対象サイトを拡大し，イスラエルやオーストラリアも含め，主要調査者やサイトコーディネーターと密接に連携して，これらのサイトの登録効率を支援している。これまでの声明と一致して，RAISE試験の主要なデータ読み取り値は2023年下半期に提供されると予想される

欧州のMAA(RAISE II試験)を支援するために単独の第3段階RSE試験を継続する予定である。2021年第1四半期にEMAと会議検討試験設計を行った後，RAISE試験で言及した臨床試験の供給遅延により，RAISE II試験は2023年下半期に開始される予定である。RAISE II試験は二重盲検、プラセボ対照の重要な登録試験であり、70名のベンゾジアゼピン類の第一線の治療に失敗した患者と少なくとも1名の二線AED患者に組み入れられる予定である。患者はガーナソロン或いはプラセボを受け、標準看護二線AEDと併用する。RAISE II実験では以下のデータを提供する

カタログ表

RAISE試験の補足であり，RAISE II試験ではGanaxoloneやプラセボを標準看護AEDと併用した。RAISEとRAISE II実験の間にはもう2つの重要な違いがある。まず，RAISE II試験の終点は，静脈麻酔への進展を治療失敗として指定するのではなく，治療失敗を構成する任意のケアアップを含む。これは静脈麻酔や別の二線静脈AEDかもしれない。次に，RAISE II試験の主な分析は応答者分析であり，応答は30分以内にSEを停止すると定義され，36時間以内に看護はアップグレードされていない。RAISE試験は1つの共通の主要な終点を指定し、早期発病と効果持続性の面で統計学的意義があることを要求した。

FDAは，第3のSE研究であるRESET試験の全体的な試験設計が一致していることを示しており，GanaxoloneによるESE治療を評価する第2段階研究である。私たちは2022年下半期にアメリカで学生募集を開始する予定です。RESET試験は救急科に出現するけいれん性SE患者を募集し，インフォームドコンセント(EFIC)ガイドラインの例外的な場合に行う。RESET試験方案は2つの段階を定義した：初期開放ラベル、用量最適化段階、およびその後の二重盲検プラセボ対照段階。実験の開放ラベル部では，順序行列が実験の段階を決定する.この二つの盲安薬対照段階は約80名のESE患者に組み入れられ、彼らはランダムに2群に分けられ、標準治療に基づいてガーナソロン或いはプラセボを静脈注射することが予想される。RESET試験の主な治療効果の終点は，治療開始後1時間でSEや全身痙攣再発のない電気信号(急速脳電)の証拠となる。2023年末までにRESET試験の第1回用量発見キューからデータを得ることを目標としている。

我々は、RSEのいくつかの治療レジメンを含むガンナプレドニゾロンの静脈内投与によるSEの治療を要求する一連の係属中の特許出願を有している。2021年9月、米国特許庁は、投与レジメンを含むSEを治療する方法の特許を付与した。この特許は2040年に満期になるだろう。O2022年7月26日、米国特許商標局(USPTO)は、我々がSEを治療する候補製品を含むOvid治療会社(Ovid)に特許を発行した。Ovidは、私たちがその特許を侵害したことを告発する可能性があり、および/または私たちは、米国特許商標局または裁判所を通じてOvid特許の有効性に疑問を提起する可能性がある。このような訴訟は、その結果にかかわらず、大量の財源の支出を招き、経営陣の時間や資源を移転させる可能性がある。さらに、このような訴訟は、負の宣伝をもたらす可能性があり、患者に悪影響を与える可能性があり、そのような訴訟中またはそのような訴訟に失敗した場合に、SE、RSEおよびESEのためのGanaxoloneのマーケティングまたは販売を禁止することができる。Ovidが権利侵害訴訟を提起することを決定した場合、私たちは1984年の“薬品価格競争と特許期限回復法”(Hatch-Waxman Act)の“安全港”条項に基づいてSE、RSE、またはESEがGanaxoloneを発売する前に訴訟を提起しないと予想される。私たちは、SE、RSEおよびESEのガーナ松龍をマーケティングまたは販売するために、Ovid特許の許可を取得または取得する必要があるかもしれないが、これらの製品は、商業的に許容可能な条項で提供できないか、または全く得られないかもしれない。もし私たちが受け入れ可能な条項でOvid特許や交渉許可を得ることができない場合、もし私たちの製品がOvidの特許を侵害し、これらの特許が有効であると判定された場合、私たちはOvid特許料、損害賠償、コストの支払いを余儀なくされるかもしれません。または私たちはSE、RSE、およびESEのためのGanaxoloneをすべて商業化することを阻止されるかもしれません。これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすでしょう。

結節性硬化症

TSCは稀な遺伝性疾患であり、脳、皮膚、腎臓、心臓、目と肺の腫瘍(通常は非悪性)を引き起こすことによって多くの器官に影響を与える。この状況は遺伝的変異によるものですTSC 1遺伝子かTSC 2ジーン。その発生頻度は1：6000生産であり、85%の患者は突然変異を発見した。疾患の表現型は非常に異なる可能性があるが，TSC患者の85%にてんかんが発生する。TSCは遺伝性てんかんの要因であり，通常生命の初年度に焦点性てんかんや乳児けいれんとして表現される。現在，TSCのてんかん発作の治療に承認されている疾患特異的治療は少ない。FDAは2021年8月とEMAでそれぞれ2021年8月と2021年10月にTSC治療のためのGanaxoloneの孤児薬物指定を承認した

2021年8月、TSC関連てんかん患者23名のガンナゾン経口投与の安全性と有効性を評価したオープンラベル第2段階試験(CAMPAL試験)の主要なデータを公表した。この穏やかな試験は，年齢2歳から32歳の患者23名を募集し，4週間の基準期に入り，その後12週間の治療期に入り，その間，600ミリグラムまでのガンナゾロン(経口液体懸濁剤)を1日3回受けた。資格基準に適合した患者は24週間の延期期間中に加納松龍治療を継続することができた。主な終点は，12週の治療期間中，28日間のTSC関連てんかん発作頻度の4週に対する百分率変化であった

カタログ表

周基準期。副次的結果指標は、4週間基準期と比較して、12週の治療期間終了時に、28日間のTSC関連てんかん発作頻度が50%以上減少した患者のパーセンテージを含む。

主要終点では，4週基準期と比較して28日間のTSC関連てんかん発作頻度の中央値が16.6%減少した。副次的終点では，てんかん発作が少なくとも50%減少した患者の割合は30.4%であった。試験期間中，焦点性てんかん患者(n=19)の焦点性てんかん発作頻度は平均25.2%減少した。Ganaxoloneは一般的に耐性が良好であり，傾眠は最もよく見られるAEである。また，重篤な有害事象(SAE)が1例発生し，てんかん発作が悪化し，調査員は治療に関与していると評価した。4人の患者が副作用のため試験を終了した。また，試験からのデータでは，Epidiolexを服用した患者では，ガンナプレドニゾロンの血中レベルの上昇が認められ，より大きな傾眠に関与しているようであった。この研究の小サンプルとオープンラベル設計は，これらの発見の解釈を制限している.ガーナ松龍とエピアンドロステロンの間に相互作用が存在するかどうかを評価するための本格的な第1段階薬物相互作用研究が行われている。また，第3段階TSC試験ではすべての被験者の滴定スケジュールが調整され，耐性を最大限に向上させた

提案された第3段階TSC実験に関するFDAとの第2段階会議の終了を要求した要求に応えるために，FDAは会議ではなく書面で我々の質問に答えた.書面回答はTSC臨床発展計画の全体的な一致を示していると信じている。また、FDAの書面応答や、FDAによるCDDの承認により、一回の実験は米国TSC規制承認の必要な支援とすることができると考えられる。私たちの合意援助要請に応えるために、EMAは会議を開催するのではなく、2021年12月に書面フィードバックを提供した。協定援助は、まれな疾患を治療する指定孤児薬の開発者に使用することができる特殊な形態の科学的提案である。EMAとFDAの書面回答は，TSCの臨床開発計画は全体的に一致していると信じている。2022年第1四半期に現場試験を開始し、2022年第2四半期に第1人の患者に投与した後、我々は、約160人のTSC患者に関連する世界第3段階無作為、二重盲検、プラセボ対照試験(TrustTSC試験)への参加を登録するために、米国の患者を積極的にスクリーニングしている。80地点までの試験範囲を拡大する予定で，主に米国，西欧，カナダ，イスラエルに位置するTSC卓越中心がいくつか含まれている。TrustTSC試験の主な終点は，28日間のTSCに関連するてんかん発作頻度のパーセンテージ変化である。私たちは2024年第1四半期にTrustTSC試験の主なデータを発表する予定だ。

第二世代製剤、プロドラッグ開発とLennox−Gastaut症候群(LGS)

2022年第2四半期に、健康ボランティアのための第1段階試験の主なデータが公表され、この試験は、1日2回の投与を可能にする可能性のある薬物動態学(PK)特徴を含む第2世代ガーナゾロ製剤の第1の候補薬剤を使用している。これらのデータは本製剤のさらなる臨床開発を支持し，より多くの1期試験を行う予定であると信じている。

Ganaxoloneプロドラッグ化合物の開発は引き続き進展し，主要な経口とIV候補薬剤を選定し，第一段階データを2024年とした。

LGSは重篤なてんかんで、通常1歳から8歳の間に始まる。影響を受けた小児には，緊張性てんかん，緊張性てんかん，非定型欠神てんかんを含む神経発達障害と難治性てんかんがある

てんかんタイプや病因と他の疾患(例えばCDDやTSC)との臨床結果の重複を改善する可能性があることを考慮して，GanaxoloneによるLGSの開発を継続する予定である。我々は我々のLGS開発計画に第二世代ガンナソンロンレシピを使用することを計画している。LGSの第2段階試験は2023年に開始することを現在の目標としている

運営

これまで、私たちの業務は主に組織会社と会社のための人員を配備し、臨床前研究、臨床試験、資金調達を含むガーナソロンを開発してきた。私たちは主に株式と債務証券を売却することで私たちの業務に資金を提供する。私たちは最初のFDA承認製品ZTALMYが

カタログ表

2022年第3四半期に米国で処方された患者に商業販売と出荷が可能である。私たちは設立以来運営損失が出ており、何の製品販売収入も生じておらず、利益運営も実現していません。2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間、それぞれ5880万ドルと5100万ドルの純損失が発生した。2022年6月30日現在、私たちの累計赤字は4兆695億ドルで、今後も大きな損失を被ることが予想されます。我々のすべての計画の商業化やガーナ松龍に関する継続的な研究·開発活動に伴い，我々の運営費用は大幅に増加することが予想される

私たちの費用は大幅に増加すると予想されています

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的確な適応で複数の後期臨床試験を行った

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規制の承認を受ける可能性のあるガーナ松竜と用量形態を最適化するために、製造能力を研究、開発、拡大し続けた

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販売、マーケティング、流通能力を確立し、実施し、ガーナ松龍を商業化する

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FDAへのNDASの提出、EMAへのMAASの提出、および他の国の監督機関への他のマーケティング許可申請の提出を支援するために、他の臨床前研究および臨床試験を行う

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他の候補製品の権利を獲得し、その開発に資金を提供する

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私たちの世界的な知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する

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臨床、製造、科学、ビジネスを増やすことができます

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私たちの薬物開発努力を支援する人員を含む、運営、財務、管理情報システムおよび人員を増加させる。

2022年6月30日まで、私たちは9230万ドルの現金と現金等価物を持っている。2022年7月には、取引完了時に1.1億ドルを支払うPRV資産購入契約を締結し、取引は2022年第3四半期に完了する予定であり、慣例の完了条件に依存している。PRV資産購入協定の純収益を受け取った後、2022年6月30日現在、私たちの手元にある現金と現金等価物は、私たちの運営費用、資本支出要求を支払い、私たちの債務手配に必要な最低現金残高を2023年第4四半期に維持するのに十分であると信じています。PRV資産購入協定の純収益を除いて、2022年6月30日現在の手元の既存の現金および現金等価物は、私たちの運営費用、資本支出要求を支払い、私たちの債務手配に必要な最低現金残高を2023年第1四半期に維持するのに十分であると信じています。しかし、将来的には、ガーナ松龍に関連するすべての商業化および計画の研究開発活動を展開するために、1つまたは複数の株式または債務融資、政府資金、協力、許可取引、他の商業取引、または他の源から追加資金を得る必要があるだろう。

財務概要

連邦契約収入

2020年9月，BARDAとBARDA契約を締結し，契約により5100万ドルと推定される契約を取得し，静注のガーナ松竜治療RSEの開発に用いた。BARDA契約は、コスト分担の基礎の上で、RSE患者の中でGanaxoloneの静脈注射の第三段階の臨床試験を完成することを支持する資金を提供し、その中にRAISE試験を含み、臨床前研究を援助し、化学神経毒剤の接触によるRSEを治療する有効な方法としてGanaxoloneの静脈注射を評価する有効な方法と、あるGanaxoloneの生産規模と監督管理活動を援助する。2022年3月に修正案に署名しました

カタログ表

BARDAは，我々がBARDA契約に基づいて資金を提供する基本履行期間の終了日を2022年9月1日から2023年12月31日に延長する

BARDAの契約には，約2年間の基準期間と，上記の改正案に基づいて2023年12月31日まで延長された期間が含まれており，その間，BARDAはコスト分担に基づいてRAISE試験に最大約2100万ドルの資金を提供し，神経毒曝露モデル中のカナゾロンの追加の臨床前研究に資金を提供する。基準期と延長期にRAISE試験と臨床前研究を成功させた後、BARDA契約はBARDAが追加的に約3000万ドルの資金を提供することを規定し、ガーナソロン製造、サプライチェーン、臨床、監督と毒理学活動を支持する三つの選択肢に用いられる。BARDA契約によると、すべての開発選択が完了すれば、約3300万ドルの費用分担を担当し、BARDAは約5100万ドルを担当する。契約履行期間(基期プラスオプション行使)は最長約5年である。

私たちは許可された研究開発費が発生している間にBARDA契約の連邦契約収入を確認した。私たちは、私たちの向上試験に関するコストが増加するにつれて、連邦契約収入が増加すると予想している。

協力収入

2021年7月、私たちはオリオンと協力協定(Orion Collaboration Agreement)を達成した。Orion協力協定の条項によると、Orionに独占的、印税、再許可可能な許可を与え、特定のヒト疾患、障害または状況(分野)の診断、予防、治療のために、ガーナソロンを含むバイオ製薬製品(許可製品)を欧州経済地域、イギリス、スイス(総称して領土)で商業化することを可能にし、最初はCDD、TSC、RSEの適応下であった。

オリオン協力協定の条項によると、私たちは2021年7月にオリオンから2500万ユーロ(2960万ドル)の前金を受け取った。私たちは9700万ユーロまでの追加研究開発精算と特定の臨床と商業成果に基づく現金マイルストーン支払いと、口頭計画による低2桁から10代の純売上高とIV計画の低2桁から20%の等級特許権使用料支払いを得る資格がある。しかも、全体的な計画の一部として、私たちは合意された価格でオリオンに特許製品を供給することに同意した

吾らは、この手配に基づいて、(I)特許製品からなる任意の製品を開発、使用、販売、販売、要約および輸入する独占的権利(ライセンス)、(Ii)開発および規制活動(開発および規制活動)、および(Iii)合意価格でOrionに特許製品を供給する要求(特許製品の供給)を決定する。収入を確認するために、これら3つの約束が異なる業績義務を代表することを決定し、各業績義務を履行する際に協力収入または費用の減少を確認します。

研究と開発費

我々の研究開発費には主にガンナソンロンの開発コストが含まれています

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従業員に関連する費用には、賃金、福祉、出張、株式報酬費用が含まれる

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臨床試験や臨床前研究を行う臨床研究機関(CRO)と調査地点との合意による費用

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臨床試験材料を入手し開発し製造するコストは

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施設、減価償却およびその他の費用は、施設賃貸料および修理、保険および他の用品の直接および分配された費用を含む

カタログ表

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臨床前活動と規制運営に関連するコスト；

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新しい剤形およびグリナゾンプロドラッグの開発に関連するコスト。

研究開発費が発生すると、私たちはそれらを使います。著者らは特定の任務を達成する進捗の評価に基づいて、患者登録、臨床サイトの活性化とサプライヤーが私たちに提供した情報などのデータを用いて、いくつかの開発活動(例えば臨床試験)のコストを記録した。

我々の現在と計画されている臨床試験に加えて、様々な臨床適応のためにガーナ松龍のNDAとNDAの補充、あるいはアメリカ以外のMAAを申請するために、多くの費用が発生しており、いずれの場合も、さらなる臨床試験および他の研究の性質、設計、規模、コストは、以前の研究および試験の結果および規制機関との議論に大きく依存するであろう。私たちの現在または未来の臨床試験と臨床前研究のコストと持続時間を決定することは困難であり、あるいはもし私たちが監督部門の承認を得た場合、私たちがいつ、あるいはどの程度ガナゾロの商業化と販売から収入を得るかどうかを決定することは難しい。私たちはガーナの松龍に対する規制の承認を決して成功的に得られないかもしれない。臨床試験と開発の持続時間、コストと時間は各種の要素に依存し、未来の臨床試験と臨床前研究の不確定性、臨床試験登録率の不確定性及び重大と絶えず変化する政府監督管理を含む。

そのほか、著者らの臨床プロジェクトの成功確率は競争、製造能力と商業実行可能性を含む多くの要素に依存する。承認されれば，我々のビジネス成功は医師，患者，医療支払者，医療界で大きな市場受容度を得ることに依存する。私たちは科学と臨床上の成功に基づいて、どのようなプロジェクトを展開するか、各プロジェクトにどれだけの資金を提供するか、商業潜在力の評価を決定する。

一般と行政費用

一般および行政費用には、株式で計算される給与や旅費が含まれる行政や他の行政者や相談者の賃金や関連費用が主に含まれる。その他の一般的および行政的費用には、法律、特許審査、コンサルティング、および会計サービスの専門費用が含まれる。一般費用と行政費用は発生時に計上される。将来的には、より先進的な臨床試験や商業インフラを支援するために、従業員募集や業務規模の拡大による一般的かつ管理費が増加することが予想される。これらの増加には、保険、より多くの人の雇用、外部コンサルタント、法律顧問、会計士などの費用の増加が含まれる可能性がある。

IP許可費支出

2022年3月、Ovid治療会社(Ovid)と独占特許許可協定(ライセンス契約)を締結しました。ライセンス契約によると、私たちは、米国、EU加盟国、アイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェー、イギリス、スイス(地域)において、独占的、譲渡不可能(ライセンス契約規定を除く)、印税負担、再許可可能な許可を有し、開発、製造、商業化、普及、流通、販売、提供販売および輸入、ガーナ松龍、上記(許可製品)の任意の類似体または誘導体、および前述の医薬製剤(許可製品)を含む。ライセンス契約によると、私たちは、領地内のライセンス製品に関するすべての開発、製造、商業化活動の唯一の権利と責任を持ち、すべての規制活動を含む制御を行っています。また、この地域の現場許可製品に関するすべての規制承認および関連文書は、私たちの名義で行われ、私たちが独占的に所有するだろう。Ovidがライセンス契約により行使可能な選択権により、吾等は(I)Ovidに150万ドルの現金を支払う必要があり、または(Ii)Ovidに123，255株の普通株式を発行し、普通株の選択権を獲得することは、2022年3月24日までの10-K表年次報告書を提出してから5営業日以内に行使することができる。2022年3月29日、我々は許可契約に基づき、Ovidの選択権に基づいて、Ovidに123，255株の普通株式を発行した。そこで，2022年6月30日までの6カ月間に，Ovidライセンスプロトコルに関する120万ドルのIPライセンス料支出を記録した。

カタログ表

ライセンス契約では，Ovidに支払う特許権使用料は，我々，我々の連属会社，分被許可者のその地域における現場ライセンス製品の純売上高の下位数であることも規定されている。ライセンス契約により，後発薬競争が発生すると，このような特許権使用料が減少する可能性がある。私たちは30日前に書面で通知した場合、いつでも許可契約を終了することができます。いずれも他方の重大な違約や債務不履行により許可契約を終了することができるが、一定の救済期限を守らなければならない。また、Ovidは、2025年6月30日までにこの分野でライセンス製品の初の商業販売が行われていない場合、ライセンス契約を終了する権利がある。終了した場合、許可プロトコルに従って付与されたすべての許可は終了される。

利子収入

利息収入には主に現金と現金等価物および投資残高によって稼いだ利息収入が含まれる。

利子支出

利息支出には利息支出、債務割引償却、私たちの支払手形に関する承諾料が含まれています。

その他の収入(費用)

その他の収入と支出は主に売却保有の販売待ち固定資産の損益、外貨換算と公正価値調整を含む。

経営成果

連邦契約収入

2022年6月30日までの3カ月と6カ月で、BARDA契約による180万ドルと330万ドルの連邦契約収入をそれぞれ確認した。私たちはそれぞれ2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月で190万ドルと370万ドルを確認しましたが、これはBARDA契約の結果です。

協力収入

2022年6月30日までの6カ月間の協力収入は1，270万ドルであり，オリオン連携協定により，これまでに払い戻し可能な前金に関する収入を確認した結果である。2022年6月30日までの3ヶ月間、私たちは何の協力収入も確認していません。前払い費用については，Orionに行っている遺伝毒性研究の結果を提供することに同意した。2022年2月、確認された研究報告草案によると、骨髄微核形成あるいは肝臓彗星形態測定により、遺伝毒性は認められなかった。これらの結果は2022年5月に受け取った最終研究報告で正式に決定され、研究結果のため、オリオンの前払い費用を返還する必要はなく、オリオンは研究結果に基づいてオリオン協力協定を終了する権利がない。2022年6月30日までの6ヶ月間、これまでに払い戻し可能な前金部分を取引価格に割り当て、関連収入を確認した。2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の協力収入は確認されていません。

研究する．開発費があります

我々は，主に外部コストからなる直接研究開発費，例えばわれわれの臨床試験に関連する研究者，コンサルタント，センター実験室，CROに支払う費用，製造に関するコストを特定の製品開発計画に割り当てる。これらのコストは、研究開発下の複数の製品計画に配置されているため、個別に分類されるため、臨床試験材料の購入に関連するコスト、従業員および請負業者に関連するコスト、私たちの施設費用に関するコスト(減価償却または他の間接コストを含む)を特定の製品計画に割り当てることはない。次の表に我々が行っている計画ごとの研究開発費を示し，単位は千である.私たちの研究の主な駆動力は

カタログ表

一方，開発支出は現在我々のTSE，RSE，TSC，PCDH 19の製品開発計画にある.次の時期には，ガーナ松龍に対する研究·開発費が増加し続けると予想される。本報告で述べた間、研究開発費は他の特定の製品開発計画(千単位)に割り当てられていない


	3か月まで				6か月まで
	六月三十日				六月三十日
	2022		2021		2022		2021
CDKL 5欠乏症(1)	$	1,209	$	2,722	$	2,064	$	4,561
PCDH 19関連てんかん(2)		483		443		1,063		1,442
結節性硬化症(3)		2,713		395		4,307		1,254
薬物開発−休止(4)		307		3,036		1,655		4,874
口腔指標小計		4,712		6,596		9,089		12,131

てんかん重積状態(5)		1,954		1,152		3,823		2,488
薬物開発−IV(6)		2,272		806		3,980		2,544
IV適応小計		4,226		1,958		7,803		5,032

その他の研究と開発(7)		3,948		3,004		5,395		6,139
間接研究と開発(8)		8,609		7,004		17,199		13,851
合計する	$	21,495	$	18,562	$	39,486	$	37,153

(1)

2021年同期と比較して，2022年6月30日までの3カ月と6カ月の低下は，主に我々の守秘協定届出準備に関する規制と統計分析費用が前期よりも大きく，今期の臨床試験活動の減少によるものである

(2)

2022年6月30日までの6ヶ月間が2021年同期に比べて低下したのは、主に2022年第1四半期に行われているオープンラベル延期に関する期間コストが2021年第1四半期を下回ったためである。2021年6月30日までの3カ月と比較して、2022年6月30日までの3カ月間のコストは変わらない。

(3)

2022年6月30日までの3カ月と6カ月は2021年期間に比べて増加しており，主に2022年期間のTSC第3段階試験開始以来の活動が増加したためであり，2021年期間に関する第2段階活動は限られていた。

(4)

2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月は2021年期間に比べて低下しており、主な原因は2022年関連期間と比較して、前期間の予備検証と登録ロットに関する製造コストが上昇しているためである。

(5)

2022年6月30日までの3カ月と6カ月は2021年期間に比べて増加しており，主にリセット試験に関する費用が増加しており，関連2021年期間に比較可能な費用がないためである。

(6)

2021年同期と比較して、2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の増加は、主に新しい第三者メーカーの設置費と行われている安定性テストによるものである。

(7)

その他の研究と開発費用はGanaxoloneの臨床前と臨床開発に関連する外部費用を含み、安全性研究、安定性研究、臨床前研究(動物毒理学と薬理学研究を含む)、その他の専門費用を含む。2021年同期と比較して、2022年6月30日までの3ヶ月の変化は主に毒理学とその他の安全研究活動によるものである。2021年同期と比較して，2022年6月30日までの6カ月の変化は主に第一段階臨床試験によるものである。

カタログ表

(8)

2021年同期と比較して、2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の増加は人的コストの増加と関係があり、臨床前、臨床、製造活動において増加した活動を支持する。

一般と行政費用

2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の一般と行政費用はそれぞれ1710万ドルと2880万ドルですが、2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の一般と行政費用はそれぞれ680万ドルと1720万ドルです2022年6月30日までの3ヶ月間、増加の主な駆動要因は420万ドルの商業化準備の増加、280万ドルの人員と訓練コストの増加、130万ドルのコンサルティングコストの増加、90万ドルの一般コストの増加、50万ドルの非現金株の給与コストの増加、30万ドルのソフトウェア関連費用の増加、30万ドルの出張と会議コストの増加である。2022年6月30日までの6ヶ月間、成長の主な駆動要因は480万ドルの商業化準備の増加、470万ドルの人員と訓練コストの増加、160万ドルのコンサルティングコストの増加、60万ドルの一般コストの増加、60万ドルの出張と会議コスト、50万ドルのソフトウェア関連費用の増加であったが、120万ドルの非現金株の給与コストの減少分によって相殺された。このうち、210万ドルは、2021年第1四半期に記録された私たちの前首席財務官の解散費協定に関する株式オプションの修正によるものです。

利子支出

2022年6月30日までの3カ月と6カ月の利息支出はそれぞれ270万ドルと430万ドル。2022年6月30日までの6ヶ月間の利息支出には、350万ドルの利息、70万ドルの債務償却、および私たちの支払手形(連結財務諸表付記8に付記8)に関する承諾費用が10万ドル支払われます。2021年6月30日までの6カ月間の利息支出は40万ドル。2021年第1四半期に利息支出記録はありません。

その他の費用

2022年6月30日までの6ヶ月間、その他の支出は110万ドルだった。2022年6月30日までの6ヶ月間のその他の費用は、主に外貨換算、販売待ち固定資産保有の損失と公正価値調整を含む。2022年6月30日までの3ヶ月と、2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月で記録された他の費用は重要ではありません。

流動性と資本資源

設立以来、私たちの運営は純損失とマイナスキャッシュフローになりました。2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間、それぞれ5880万ドルと5100万ドルの純損失が発生した。2022年6月30日までの6カ月間、経営活動で使用した現金は6，130万ドルだったが、2021年6月30日までの6カ月は3，910万ドルだった。歴史的に見ると、私たちは主に普通株、支払手形、優先株、転換可能な債券を売ることで、私たちの業務に融資しています。2022年7月には、取引完了時に1.1億ドルを支払うPRV資産購入契約を締結し、取引は2022年第3四半期に完了する予定であり、慣例の完了条件に依存している。2022年6月30日まで、私たちは9230万ドルの現金と現金等価物を持っている。

“欧州商業化協定”

2021年7月30日、オリオン社は独占経営権を獲得し、CDD、TSCおよびRSEを含む複数のてんかんを治療する経口製剤および静注製剤を欧州経済地域、イギリスおよびスイスで販売する“オリオン協力協定”を締結した。協定によると、2500万ユーロ(2960万ドル)の前金を取得し、9700万ユーロまでの追加研究開発精算と特定の臨床·商業成果に基づく現金マイルストーン支払い、純売上に基づく等級別特許権使用料支払い、口頭プロジェクトの低2桁から10代、IV計画の低2桁から20歳以下の範囲を得る資格がある

カタログ表

オーク信用協定

2021年5月11日(締め切り)、吾らはオーク基金管理有限会社(Oaktree Fund Administration)、行政代理(Oaktree)である有限責任会社とその融資先(総称して貸金人と呼ぶ)と信用協定と保証(2021年5月17日の特定書簡合意改訂を経て、2022年5月23日の特定箱協定さらに改訂)を締結し、元金総額1.00億ドルに達する5年間優先保証定期融資手配を提供し、4ロット(総称して定期融資と呼ぶ)に分けて吾などに提供することができる。2021年5月にクレジット契約を締結した際、融資者から1，500万ドルの定期融資(A-1部分定期融資)を借り入れ、FDAが2021年9月にCDDでGanaxoloneを使用したことに関するNDA文書を書面で受け取った後、融資者から3，000万ドルのA-2部分定期融資(A-2部分定期融資)を借り入れ、2022年3月に融資者から3，000万ドルの定期融資を借りたが，これはFDAがZTALMY経口中止治療を許可した2歳以上の患者のCDD関連てんかん発作の結果である(B部分定期融資)。2022年5月には、C部分定期融資(C部分定期融資)約束日を2023年6月30日から2023年12月31日に延長し、C部分定期融資に関する承諾料を廃止する改正案を達成した。2022年5月、私たちはまた、D部分定期融資(D部分定期融資)の約束に関する単独終了承諾通知をオーク資本に提出した。信用協定の条項によると、吾らは適宜貸手から追加借款を最大2，500万ドルの定期融資を一任することができるが、以下のマイルストーン事件の規定を受けなければならない

●

2023年12月31日までに、私たちが1つ以上の融資(普通株、転換可能債券、二次債券、合成特許使用料または再許可を含む)を完成させると、少なくとも4，000万ドルの毛収入と少なくとも3，600万ドルの純収益をもたらしてくれる場合、2，500万ドルのC部分定期ローンが抽出できる。また，この部分の可用性は，我々が現在RSEで行っている3期実験やTSCで行われている3期実験が統計的に有意であることに依存する(p値

定期ローンは2026年5月11日(満期日)に満期になります。定期ローンは11.50%の固定年利建て(違約時に増加する可能性があります)、満期日まで四半期ごとに利息を支払わなければなりません。また、2024年6月30日から四半期ごとに元本を支払わなければなりません。金額は2024年6月30日の未返済定期融資総額の5.0%に相当し、満期日まで続いています。満期日には、私たちは定期ローンの未返済や信用協定の下の他の借金を全部支払わなければならない。

任意の定期ローンを借り入れる際には、当時借りた元金総額の2.0%の前払い費用を払わなければなりません。また、A-2期定期融資の出資日から120日後から、B期、C期、D期の各期の引受金は毎年75ベーシスポイントの承諾料を計算し始め、適用された引受金が資金を獲得したり終了したりするまで計算を継続し、関連承諾料が満期になったA-2部分の定期融資は2021年9月27日に資金を獲得したため、120日後、すなわち2022年1月25日にB部分、C部分、D部分の定期融資の承諾費を計上し始めた。私たちは2022年3月に追加の3，000万ドルのB部分定期ローンを抽出し、B部分定期ローンに関する承諾料を10万ドル未満支払った。2022年5月の改正案ではC部分定期融資に関する承諾料が廃止され、また、2022年5月にD部分定期融資を終了しました。2022年6月30日現在、私たちは定期融資に関連した承諾費用の項目は何もありません。

バダ契約

カタログ表

BARDAは，我々がBARDA契約に基づいて資金を提供する基本履行期間の終了日を2022年9月1日から2023年12月31日に延長する

BARDAの契約には，約2年間の基準期間と，上記の改正案により2023年12月31日まで延長された期間が含まれており，その間，BARDAはコスト分担に基づいてRAISE試験に約2100万ドルまでの資金を提供し，神経毒曝露モデル中のカナゾロンの追加の臨床前研究に資金を提供する。基準期と延長期にRAISE試験と臨床前研究を成功させた後、BARDA契約はBARDAが追加的に約3000万ドルの資金を提供することを規定し、ガーナソロン製造、サプライチェーン、臨床、監督と毒理学活動を支持する三つの選択肢に用いられる。BARDA契約によると、約3300万ドルのコストを分担し、すべての開発選択が完了すれば、BARDAは約5100万ドルを担当する。契約履行期間(基期プラスオプション行使)は最長約5年である。

株式分配協定

2017年10月、JMP Securities LLC(JMP)と持分配分協定(これまでのEDA)を締結しました。この協定によると、JMPは私たちの独占エージェントとして、協定締結後3年間で最大5，000万ドルの普通株を販売することができ、時期は時々決定します。2020年7月9日、私たちはJMPと新しい株式分配協定(New EDA)を締結し、AT市場株式計画を作成し、この計画によると、総発行価格が6，000万ドルに達する普通株式を時々またはJMPに発売することができる。新しいEDAの条項と条件によると、JMPは私たちの指示に基づいて、その商業的に合理的な努力で時々私たちの普通株を販売します。JMPは私たちの普通株を売却するたびに得られた毛収入の3.0%の手数料を得る権利がある。自己司は2020年7月9日に米国証券取引委員会にS-3表棚上げ登録書(第333-239780号文書)を提出し、2020年7月27日に米国証券取引委員会によって発効が発表されると、新たな電子データ協定は直ちに代替され、以前の電子データ協定を終了した。新EDAによると、2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月、または2021年12月31日までの年間で普通株は販売されていません。

IPライセンスプロトコル

ライセンス契約では，Ovidに支払う特許権使用料は，我々，我々の連属会社，分被許可者のその地域における現場ライセンス製品の純売上高の下位数であることも規定されている。ライセンス契約により，後発薬競争が発生すると，このような特許権使用料が減少する可能性がある。私たちは30日前に書面で通知した場合、いつでも許可契約を終了することができます。いずれも他方の重大な違約や債務不履行により許可契約を終了することができるが、一定の救済期限を守らなければならない。また、#年に現場で許可製品の初の商業販売が行われていない場合、Ovidはライセンス契約を終了する権利がある

カタログ表

領土は2025年6月30日までだ。終了した場合、許可プロトコルに従って付与されたすべての許可は終了される。

キャッシュフロー

経営活動。2022年6月30日までの6カ月間、経営活動用の現金は6130万ドルに増加したが、前年同期は39.1ドルだった2021年同期は100万ドル。主に減価償却及び償却、債務発行コスト、株式補償、許可協議コスト及びオリオン協力協定に関連する契約資産/負債純額変動に関連する非現金影響を除いて、2022年6月30日までの6ヶ月の経営活動に用いられた現金は2021年同期よりある程度変動し、主に売掛金、赤字支出及びその他の長期負債変動の減少及び業務支出の増加によるものである

投資活動。2022年6月30日までの6ヶ月間、投資活動で使用された現金は財産や設備を購入した40万ドルを代表している。2021年6月30日までの6ヶ月間、投資活動が提供した現金は150万ドルの短期投資満期日だったが、130万ドルの不動産·設備預金と購入部分によって相殺された。

融資活動。融資活動が提供する現金には、2022年6月30日までの6カ月間に、2940万ドルの支払手形収益(発行コストを差し引いた)と170万ドルの株式オプション収益が含まれている。2021年6月30日までの6ヶ月間、融資活動が提供した現金には、1，230万ドルの支払手形収益が含まれ、発行コストと株式オプションを行使する80万ドルの収益を差し引いて、一部は10万ドルの債券発行コストで相殺された。

資金需要

私たちは設立以来利益を達成しておらず、予測可能な未来に純損失が続くことが予想される。私たちはZTALMYの商業化と継続と計画中のガーナ松龍臨床試験に資金を提供するため、短期的に現金支出が増加することを予想している。

2022年6月30日まで、私たちは92.3ドルの現金と現金等価物を持っている。2022年7月には、取引完了時に1.1億ドルを支払うPRV資産購入契約を締結し、取引は2022年第3四半期に完了する予定であり、慣例の完了条件に依存している。PRV支払いの純収益を受け取った後、2022年6月30日までに、私たちの手元の既存の現金と現金等価物は、私たちの運営費用、資本支出要求を支払い、私たちの債務手配に必要な最低現金残高を2023年第4四半期に維持するのに十分だと信じています。PRVからの純収益は含まれておらず、2022年6月30日現在の手元の既存の現金および現金等価物は、私たちの運営費用、資本支出要求を支払い、私たちの債務手配に必要な最低現金残高を2023年第1四半期に維持するのに十分であると信じている。しかし、私たちは将来、私たちが計画しているすべてのガーナ松龍に関連する研究開発活動を展開するために、1つ以上の株式または債務融資、政府資金、協力、許可取引、他の商業取引、または他の源から追加資金を得る必要があるだろう。これらの追加の現金需要を満たすために、私たちは、私たちの株主が希釈されたり、連邦契約や他のパートナー関係に参加したりする可能性がある追加の株式または転換可能な債務証券の売却を求めることができます。転換可能な債務証券を発行することでより多くの資金を調達すれば、これらの証券は私たちの普通株より優先する権利を持っている可能性があり、私たちの運営を制限する契約が含まれている可能性がある。もし私たちが受け入れられる条件で追加の株式や債務融資を受けることができるという保証はない。さらに進む, 新冠肺炎の持続的な蔓延はまた、世界の資本市場の深刻な混乱と変動を招き、これは私たちの資金コストを増加させ、将来の資本市場への参入能力に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条件で十分な資金を得ることができなければ、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼすかもしれない。

私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します

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ZTALMYの商業化のタイミングと成功

カタログ表

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ガンナゾロンに関する開発、レシピ、商業化活動が行われ、計画されている

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新冠肺炎の流行が私たちの業務、医学界、世界経済に与える影響

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ガンナソンロン或いは任意の他の未来候補製品の研究と開発及び臨床前研究と臨床試験を行う範囲、進捗、結果とコスト

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ガンナソンロンまたは任意の他の将来の候補製品の規制承認を得る時間および関連するコスト；

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ZTALMYまたは販売が許可された任意の他の候補製品の商業化活動コストは、マーケティング、販売、および流通コストを含む

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(承認された場合)前臨床研究、臨床試験および商業販売のための内部および規制基準に基づいて、ガーナ松龍または任意の他の将来の候補製品を製造および調製するコスト；

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私たちは、戦略的協力、許可または他の手配、およびそのような合意の財務条項の能力を確立し、維持する

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私たちはBARDA契約に基づいて資金を得る能力

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私たちはOrionとの独占ライセンス協定に基づいてヨーロッパで商業化されたGanaxoloneのマイルストーンと特許使用料の支払い金額と時間に対する期待

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オーク資本との信用協定によると、私たちは追加の債務部分を得る資格がある

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私たちの候補製品および製品(承認された場合)に関する任意の製品責任、侵害、または他の訴訟

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技術者に必要な資本を引きつけて維持することです

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訴訟費用およびそのような訴訟の結果を含む、特許請求の範囲の準備、提出、起訴、維持、弁護および執行に関連する費用；

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承認された製品の販売時間、領収書および金額、またはOvidへの支払いを含むライセンス使用料。

ご参照くださいリスク要因我々が2022年3月24日に米国証券取引委員会に提出した2021年12月31日までの年次報告では，Form 10−K節には，我々の大量の資本金要求に関する追加リスクが含まれている。

表外手配

私たちは、私たちの財務状況、財務状況の変化、収入または支出、経営結果、流動性、資本支出または資本資源に現在または未来の影響を与える可能性がある表外手配は何もありませんが、これらは投資家にとって重要です。

キー会計政策と重大な判断と見積もりに関する議論

公認会計原則に基づいて財務諸表を作成する際には、いくつかの推定および仮定を作成するために判断を使用する必要があり、これらの推定および仮定は、私たちの財務諸表および付記に報告された資産および負債額、または資産および負債の開示および報告の収入および費用に影響を与える。重要な会計政策とは、私たちの財務状況と経営結果を記述するために最も重要な政策であり、管理層が困難、主観と複雑な判断を行う必要がある

カタログ表

本質的に不確実なことの影響。2022年6月30日までの3ヶ月間、我々のキー会計政策は、2021年12月31日までの年次財務諸表に記載されている政策と比較して大きな変化はなく、これらの財務諸表は、我々の10-K表年次報告書に含まれ、2022年3月24日に米国証券取引委員会に提出される。

プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示

我々は比較的小さな報告会社であり、1934年に改正された“証券取引法”(“取引法”)第12 b-2条の定義によれば、本項の情報を提供する必要はない.

項目4.制御とプログラム

(A)開示制御およびプログラムの評価

我々の経営陣は、本10-Q表四半期報告に含まれる期間終了までの間、当社の開示制御および手順(取引所法案下の規則13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されている)の有効性を評価し、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書で開示を要求した情報が米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に記録、処理、集計および報告されることを保証する。そして、我々が“取引所法案”に基づいて提出または提出した報告書に開示を要求する情報は蓄積されており、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、我々の経営陣に伝達されている。経営陣は、どのような制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良好であっても、その目標を実現するために合理的な保証を提供することしかできず、管理層は、可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際にその判断を運用しなければならないことを認識している。このような評価に基づき、我々の最高経営責任者及び最高財務責任者は、2022年6月30日まで、我々の開示統制及び手続が合理的な保証水準で有効であると結論した。

(B)財務報告の内部統制の変化

2022年6月30日までの四半期内に、取引所法案規則13 a-15(D)および15 d-15(D)に要求された評価によると、財務報告の内部統制には何の変化もなく、財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、合理的な可能性が財務報告の内部統制に大きな影響を与えたりしている。

カタログ表

第II部

その他の情報

項目1.法的訴訟

通常の業務過程で、私たちは時々訴訟とクレームの影響を受けるかもしれない。吾らは現在、いかなる重大な法的訴訟にも関与しておらず、吾らは吾等の未解決や脅威に対する法的訴訟は何も知らないが、吾らは当該等の訴訟が吾等の業務、経営業績又は財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があると信じている。

第1 A項。リスク要因

以下に述べる以外に，2021年12月31日までの財政年度のForm 10−K年次報告で開示されたリスク要因に大きな変化はなかった

Ovid Treateutics，Inc.のような第三者は、私たちが彼らの知的財産権を侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果、不確実であり、私たちの業務を損なう可能性がある。

私たちのビジネス成功は私たちの製品を開発、製造、マーケティング、販売する能力にかかっています。承認されれば、これらのすべての製品はガンナソンロンを含み、私たちの関連技術を使用します。私たちは、米国特許商標局への干渉または派生訴訟を含む、私たちの1つまたは複数の製品に関連する対抗訴訟または知的財産権訴訟の当事者になる可能性がある。第三者は既存の特許または将来付与される可能性のある特許に基づいて私たちに侵害請求をするかもしれない。もし私たちが第三者の知的財産権を侵害していることが発見された場合、私たちは、私たちの1つ以上の製品を商業化し続けるために、その第三者からライセンスを取得することを要求される可能性がある。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。場合によっては、裁判所の命令を含めて、私たちの1つ以上の製品の商業化を停止させることを余儀なくされるかもしれない。しかも、このような訴訟や訴訟では、私たちは金銭損害賠償責任を負うことができる。権利侵害の発見は、私たちが1つ以上の製品を商業化することを阻止したり、いくつかの業務運営を停止させたりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。第三者が私たちが彼らの機密情報や商業秘密を盗用したと主張した場合、私たちの業務に似たような負の影響を及ぼす可能性がある。

我々の候補製品は臨床前研究と臨床試験段階にあるが，これらの前臨床研究や臨床試験で我々を使用する候補製品は，開発やFDAへの情報の合理的な提出に関する特許侵害責任活動(連邦開発特許侵害免除)を免除する米国連邦法典第35 C.271(E)条に規定されている免除範囲に属すると信じている。私たちの候補製品が商業化されるにつれて、私たちに対する特許侵害請求の可能性が増加した。Ganaxolone自体は特許期間を過ぎているが、私たちは私たちの候補製品とGanaxoloneを製造するための私たちの方法が他の側の特許および他の独占権を侵害しないことを確実にしようと努力している。しかし、彼らがそうしないという保証はなく、競争相手や他の当事者たちは、私たちがどんな状況でも彼らの独占権を侵害していると主張するかもしれない。

2022年7月26日、米国特許商標局は、私たちのSE治療の候補製品をカバーしていると主張する特許をOvid治療会社(Ovid)に発行した。Ovidは、私たちがその特許を侵害したことを告発する可能性があり、および/または私たちは、米国特許商標局または裁判所を通じてOvid特許の有効性に疑問を提起する可能性がある。このような訴訟は、その結果にかかわらず、大量の財源の支出を招き、経営陣の時間や資源を移転させる可能性がある。さらに、このような訴訟は、負の宣伝をもたらす可能性があり、患者に悪影響を与える可能性があり、そのような訴訟中またはそのような訴訟に失敗した場合に、SE、RSEおよびESEのためのGanaxoloneのマーケティングまたは販売を禁止することができる。もしオヴィッドが侵害訴訟を提起することを決定した場合、私たちは“ハッチ·ウェクスマン法案”の“安全港”条項に基づいてSE、RSE、またはESEがGanaxolone商業製品を発売する前に訴訟を提起しないと予想される。我々は、SE、RSEまたはESE用のGanaxoloneをマーケティングまたは販売するために、Ovid特許の許可を取得または取得する必要があるかもしれないが、これらの製品は、商業的に許容可能な条項で提供できないか、または全く得られない可能性がある。もし私たちが受け入れ可能な条項でOvid特許や交渉許可を得ることができなければ、もし私たちの製品がOvidの特許を侵害し、これらの特許が有効であると判断された場合、私たちはOvid特許料、損害賠償金、そして損害賠償金を支払わなければならないかもしれない

カタログ表

コスト、そうでなければ、SE、RSE、ESEのGanaxoloneの商業化が阻止される可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を与えるだろう

私たちは複数のGanaxolone薬物製品が開発中であり、これらの製品が監督部門の許可を得る前に、薬物製品の品質要求は持続的な臨床研究を支持しない可能性があり、このような臨床研究と製品承認の遅延或いは終了を招く可能性がある。

著者らは現在、経口懸濁液、静脈溶液、進行中の第一段階試験で使用されている新しい調合を含む多種のガンナゾン薬物製品が臨床開発されており、2022年にトップデータが発表される予定である。使用した製造プロセスやそれによって生じる製品品質属性を網羅的に知るように努力しているが，開発過程で問題が生じ，特定の薬物製品が生存できない可能性がある。これらの問題は，製造の再現性，拡大の挑戦，薬物製品の化学的あるいは物理的安定性の問題に関与している可能性がある。関連する品質要求は持続的な臨床研究を支持しない可能性があり、そしてこのような臨床研究と製品承認の遅延或いは終了を招く可能性がある。このような品質要件は、医薬品の包装および投与装置の悪影響を含む医薬品の物理的および化学的特性、安定性および賞味期限、微生物および他の汚染を含むことができる。これらの問題は受け入れられない製造経済、あるいは薬品の安全或いは治療効果に関連する直接懸念を招く可能性がある。例えば、私たちは2022年2月にガーナ松龍臨床用品の静脈注射の製品供給を中断することを発表しました。いくつかの静脈注射臨床供給材料の安定性常規モニタリングにより、薬物溶液中に明らかなリン酸アルミニウム粒子があり、これはRAISE試験の募集を一時停止させた。2022年5月、我々はRAISE試験が現在の静注製剤を使用した新しいバッチを回復したと発表した。試験を再開しFDAと協議するために12か月の賞味期限を実施し，臨床使用期間全体の冷蔵条件を実施した, 臨床現場での貯蔵；可視粒子状物質の頻繁な検出が含まれている。もし私たちが製品の品質要求の問題に直面して、私たちはこれらの問題をタイムリーにあるいは根本的に解決できなければ、現在のIV製剤を使用したRAISEまたは他の臨床試験を延期または終了する必要があるかもしれません。これは、私たちの臨床開発計画と将来の製品承認をさらに延期するかもしれません。

第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用

ない。

項目3.高級証券違約

ない。

プロジェクト4.鉱山安全情報開示

適用されません。

項目5.その他の情報

ない。

カタログ表

項目6.展示品

展示品番号をつける		展示品説明

3.1		四番目に、発行された会社登録証明書を改正して再発行する。(添付ファイル3.1を参照して、2014年8月7日に提出された8-K現在の報告書に統合されます。)
3.2		4回目の改訂後の会社登録証明書。(添付ファイル3.1を参照して2020年4月2日に提出された8-K現在の報告書に統合されます。)
3.3		4回目の改訂後の会社登録証明書。(添付ファイル3.1を参照して2020年5月27日に提出された8-K現在の報告書に統合されます。)
3.4		4回目の改訂後の会社登録証明書。(添付ファイル3.1を参照して2020年9月22日に提出された8-K現在の報告書に統合されます。)
3.5		4回目の改訂後の会社登録証明書。(添付ファイル3.2を参照して2020年9月22日に提出された8-K現在の報告書に統合されます。)
3.6		改訂及び再改訂付例。(添付ファイル3.2を参照して、2014年8月7日に提出された8-K現在の報告書に統合されます。)
3.7		Aシリーズは転換可能な優先株の名称、優先株、権利証明書に参加する。(添付ファイル3.1を参照して組み込まれて、2019年12月13日に提出された8-K現在のレポートを形成します。)
3.8		デラウェア州登録エージェント変更証明書(添付ファイル3.8を参照して統合し、2022年5月12日に提出された10-Q四半期レポートを形成します。)
4.1		Marinus製薬会社の普通株式を証明する証明書サンプル。(2014年7月18日に提出されたS-1/A登録声明は、添付ファイル4.1を参照して編入された。)
10.1		LetterプロトコルRe：C部分に承諾した修正案は，期日は2022年5月23日であり，Marinus製薬会社が借り手，Oaktree Fund Administration，LLCを行政エージェントと他の貸手として行った。(添付ファイル10.1を参照して組み込まれて、2022年5月25日に提出された8-K現在の報告書を形成する。)
10.2*+		Marinus製薬会社とノ·ノルド社との間の資産購入協定は、2022年7月13日(添付ファイル10.1参照により編入され、2022年7月14日に提出された8−K現在報告書が形成される。)
31.1		取引法第13 a-14(A)または15 a-14(A)条に規定されている最高経営責任者証明書(関数アーカイブ)。
31.2		取引法第13 a−14(A)又は15 a−14(A)条に基づく首席財務官の証明(現提出)。
32.1		米国法第18編第1350条に基づいて発行された最高経営責任者及び最高財務官証明書(付状提供)。
101.INS		XBRLインスタンス文書-インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには表示されない
101.衛生署署長		XBRL分類拡張アーキテクチャ
101.CAL		XBRL分類はリンクライブラリをトポロジ計算できる
101.DEF		XBRL分類拡張定義リンクライブラリ
101.LAB		XBRL分類拡張ラベルLinkbase
101.価格		XBRL分類拡張プレゼンテーションリンクライブラリ
104		表紙相互作用データファイルは、添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマットである

*S-K規則601項によれば、本展覧会の一部は省略されています。

+S-Kルール601(A)(5)項によれば、付表は省略されています。登録者は、米国証券取引委員会の要求に応じて、任意の漏れスケジュールの補足コピーを提供することを約束する。

カタログ表

サイン

1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。

サイン	タイトル	日取り

/s/ スコット·ブラウン医学博士	社長とCEO(最高経営責任者)と役員	2022年8月11日
スコット·ブラウン医学博士	社長とCEO(最高経営責任者)と役員	2022年8月11日

/s/Steven PFANSTIEL	首席財務官兼財務主管(首席財務·会計幹事)	2022年8月11日
スティーブン·パステル	首席財務官兼財務主管(首席財務·会計幹事)	2022年8月11日