添付ファイル99.1

ビム治療会社は最新の業務とルート情報を提供し、2021年第3四半期の財務業績を報告する

BEAM-101 INDはFDAによって承認された鎌細胞病の治療の評価

BEAM-102工業支援研究も行われている

米国マサチューセッツ州カンブリッジ市(2021年11月8日)-塩基編集により精密遺伝薬を開発したバイオテクノロジー会社ビム治療会社(ナスダックコード：BEAM)が本日、最近の業務とパイプライン更新、2021年第3四半期の財務業績を発表した。

今日更新された一部として、ビム社は、鎌状細胞疾患を治療するためのBEAM-101の研究新薬(IND)の申請が米国食品医薬品局(FDA)の承認を得たと発表した。BEAM-101は同社がリードする体外塩基編集候補製品であり、患者に対する自己造血研究細胞療法であり、それは塩基編集を結合し、胎児ヘモグロビン遺伝性持続性(HPF)患者に見られる一塩基多型を模倣し、鎌状細胞疾患或いはβ地中海貧血を引き起こす突然変異の影響を潜在的に緩和する。これは最初の塩基編集技術のためのオープンINDであり，これはCRISPRの次世代形式であり，DNA中で二本鎖切断を引き起こすことなく単塩基改変が可能である。ビムはBEAM-101による鎌状細胞疾患治療の安全性と有効性を評価するための1/2期臨床試験を開始しようとしており、ベムはこれをBeacon-101試験と呼ぶ。

私たちはFDAが私たちの最初のINDを承認したと喜んでいる。BEAM-101は鎌状細胞疾患患者に一次治療を提供する潜在力があり、この許可は私たちが臨床前会社から重要に臨床段階会社に移行し、私たちを患者を助ける最終目標に近づけることができるようにした。基地編集分野の先駆者として、この一里塚は、私たちのチームの専門知識と私たちの技術の巨大な潜在力を明らかにしている。チームメンバーがこの努力に無数の時間を割いてくれたことに感謝し，このプロジェクトの臨床的評価を継続することを期待している。2022年を展望すると、私たちは財務的にも組織的にも有利な立場にあり、私たちのビジョンを実現できると信じている“と述べた

Beam社の首席科学官ジュゼッペ·チャラメラ博士兼首席科学官のジュゼッペ·チャラメラ博士は“私たちのBEAM-101の承認に加えて、BEAM-102のIND研究を開始しました。BEAM-102は鎌状細胞疾患の治療に使用するためのMakassar基礎編集方法です。我々はBEAM−201においても進展を続けており，再発/難治性T細胞急性リンパ球性白血病とT細胞リンパ芽球性白血病の治療に用いられる多重塩基編集法，および我々の強力な製品組み合わせにおける持続的な進歩であり，最近およびまもなく行われるいくつかのデータが示しているように，塩基編集および我々が計画した最適化交付技術における先行していることを示している。重要なことは，今年末までに我々の第1の開発候補を指名し，LNP送達を用いて肝臓に体内塩基編集を行い，Ia型グリコーゲン蓄積疾患(R 83 C変異)患者の治療に用いる予定である。会社として、今年は非凡な進歩を遂げ、できるだけ多くの患者に触れることができるように、新しい科学を推進していきたいと思います“

これから発売される基本編集データのプレゼンテーション

最近の基本編集進捗とデータ更新

業務のハイライト

2021年第3四半期の財務実績

鎌状細胞病とβ−地中海貧血について

鎌状細胞病は1種の深刻な遺伝性血液疾患であり、βグロブリン遺伝子の一点突然変異E 6 Vによって引き起こされる。この変異は変異形式の鎌状ヘモグロビン(HBS)が集積成長した硬い分子を招き，低酸素条件下で赤血球を鎌状に屈曲させる。鎌状細胞は血管を閉塞し、早期に死亡し、最終的に貧血、深刻な痛み(危険像)、感染、脳卒中、臓器不全と早期死亡を招く。鎌状細胞病は米国で最もよく見られる遺伝性血液疾患であり，10万人が影響を受けると推定されており，その大部分はアフリカ系米国人である。β−地中海貧血はもう一つの遺伝性血液疾患であり，β−グロブリン発現不足による機能性ヘモグロビン産生減少による重篤な貧血を特徴とする。輸血依存型β−地中海貧血(TDBT)はこの疾患の最も深刻な形式であり，通常毎年何度も輸血が必要である。TDBTを有する患者はすくすくと成長できず、持続的な感染と生命に危害を及ぼす貧血を有する。

BEAM-101について

BEAM−101は患者に対する自己造血細胞療法であり，鎌状細胞病の治療に用いられている。BEAM-101は遺伝性持続性胎児ヘモグロビン(HPF)個体に見られる一塩基多型を模擬した体外基礎編集を用いて、潜在的に胎児ヘモグロビン(HBF)レベルを高めることによって、鎌状細胞疾患或いはβ地中海貧血を引き起こす突然変異の影響を緩和する。

BEAM治療について

BEAM治療会社(ナスダックコード：BEAM)はバイオテクノロジー会社であり、リードし、完全に統合された精密遺伝薬物プラットフォームの構築に取り組んでいる。このビジョンを実現するために、ベムは遺伝子編集と交付技術のセットを含み、内部製造能力を建設しているプラットフォームを組み立てている。BEAMの一連の遺伝子編集技術は塩基編集を基礎とし、これは1つの独自技術であり、標的ゲノム配列上でDNA中で二本鎖切断を引き起こすことなく、正確、予測可能と高効率な単塩基変化を実現することができる。これにより、ビムが使用している一連の潜在的な治療的編集策略は基礎編集プログラムの多様な組み合わせを促進することができる。BEAMは価値観を指向した組織であり、その人々、先端科学に力を入れ、深刻な疾病を有する患者に潜在的な生涯治療を提供することに取り組んでいる。

前向き陳述に関する注意事項

本プレスリリースには1995年の個人証券訴訟改革法に適合した前向きな陳述が含まれている。私たちのBeacon-101試験を含むBEAM-101臨床試験の開始、私たちのBeacon-101試験を含む、これらの展望的陳述に過度に依存しないように投資家に警告し、私たちはGSDIa病(R 83 C変異)の治療のために、年末までにLNP送達を使用して肝臓で体内塩基編集を行う最初の開発候補を指名したい。Sanaとの合意に基づいて、私たちが受け取る可能性のある任意の未来の支払い；私たちはこれから開催される科学会議で展示される基地編集データを予定している。塩基編集によって患者に生涯、治癒、正確な遺伝子薬物を開発する能力を含む、著者らの技術の治療応用と潜在力。すべての展望性声明は重要なリスクと不確実性の影響を受けるが、これらのリスクと不確実性は、実際の結果が計画よりも長い時間以上のコストを必要とする可能性があるが、これらのリスクおよび不確実性を含むが、これらのリスクおよび不確実性に限定されない。これらのリスクおよび不確実性は、規制当局が私たちの候補製品を承認し、商業化する能力を開発し、獲得することができないかもしれない, 私たちの候補製品のための特許および他の知的財産権保護の維持と実行が必要である；新冠肺炎疫病の潜在的な影響；私たちの候補製品の臨床前試験および臨床前研究および臨床試験の初歩的または中期データは、進行中または後の臨床試験の結果または成功を予測できない可能性がある；私たちの臨床試験登録は予想よりも長い時間を必要とする可能性がある；私たちの候補製品は製造または供給中断または故障を経験する可能性がある；競争製品に関連するリスク；そして、米国証券取引委員会に提出された2020年12月31日現在の10-K表年次報告、2021年3月31日現在の10-Q表四半期報告、2021年6月30日現在の10-Q表四半期報告、証券取引委員会に提出される10-Q表四半期報告書の“リスク要因要約”および“リスク要因”というタイトルで識別された他のリスクおよび不確定要因を報告する。これらの展望的陳述は、本プレスリリースの日までの状況のみを代表する。私たちの実際の結果の異なる要素やイベントが時々現れる可能性があり、私たちはこれらのすべての要素やイベントを予測することはできない。私たちは法的要求が適用されない限り、新しい情報、未来の発展、または他の理由でも、いかなる前向きな陳述も更新する義務はない。

連絡先：

投資家：

チェルシー·リスター

推力戦略伝播

メール：chelcie@thrustscc.com

メディア：

ダン·バドウィック

1 AB

電子メール：Dan@1 abmedia.com