EX-99.1

Intellia治療会社は2022年の戦略的重点と期待発展のマイルストーンを強調

NTLA-2001の臨床進展、これは1種の潜在的な単回用量療法であり、甲状腺ホルモン(ATTR)アミロイドーシスの治療に応用されている；2022年第1四半期にもっと多くの第1段階の研究データを公表することが期待される

現在行われている初のヒト研究によると、遺伝性血管性水腫(HAE)患者においてNTLA-2002の初歩的な概念検証を実現し、2022年下半期に中期データを公表する予定である

マサチューセッツ州カンブリッジ，2022年1月6日−CRISPRに基づく技術を用いた根治療法の開発に専念したリーディングゲノム編集会社Intellia Treateutics，Inc.(ナスダック：NTLA)は今日，その予想のマイルストーンと2022年の以下の戦略的ポイントを概説した



体内試験プロセスの臨床検証を加速する：NTLA-2001の安全性と有効性を更に鑑定し、心筋症患者と1期研究の登録を完成することを含む；NTLA-2002を遺伝性血管水腫(HAE)を治療する単量療法の初歩的な臨床概況として確立した



戦略的導管拡張：体内と体外管路の方面で重大な進展を得て、NTLA-5001による急性骨髄性白血病(AML)治療の初歩的な安全性概況を確定し、体内挿入候補薬物を推進し、そして多数の新しい開発候補薬物を指名することを含む。



プラットフォーム革新：Intelliaのゲノム編集、交付と細胞工学能力を拡張することにより、会社の業界トッププラットフォームを拡大する

2021年がIntelliaにとって節目の年であることは疑いの余地がない。CRISPRに基づく独自のプラットフォームとLNP技術が革命的な科学を潜在的な変革性薬物に変換できることを示した。私たちのプラットフォームは、私たちがゲノム編集方法を推進し、命にかかわる様々な病気に対する私たちの能力を最大限に高めることができるようにしています“とインテルリーバ医学博士総裁と最高経営責任者ジョン·レナードは言った。私たちが大きな勢いで2022年に始まるにつれて、この1年以内に少なくとも2つの新しい体内候補薬と私たちの最初の異遺伝子開発候補薬を指名し、私たちの潜在的治療効果療法の全スペクトルパイプラインを大幅に拡大するつもりだ。重要なのは私たちは

NTLA−2001の進行中の研究とNTLA−2002の第1/2段階研究の中期結果については，我々のゲノム編集プラットフォームのモジュール化をさらに証明する予定である“と述べた



NTLA-2001によるATTRアミロイドーシスの治療：NTLA-2001はCRISPRをヒト内で遺伝子を編集する研究における最初の系統的な治療法であり、トランスサイレチン(ATTR)アミロイドーシスを最初の単回用量で治療する薬物になる可能性がある。NTLA−2001は同社の体内脂質ナノ粒子(LNP)技術とともにこの疾患を阻止·逆転する可能性を提供し，単回投与後に甲状腺ホルモン(TTR)蛋白の生涯深さの減少を推進する方法である。NTLA−2001は，この計画の先頭であるIntelliaとRegeneron製薬会社(Regeneron)との共同開発/共同推進プロトコルの一部である

今日，Intelliaは，第1段階研究の心筋症群の第1名がNTLA−2001を服用していることを発表した。これに先立ち，同社は最近，英国の医薬品·保健製品規制機関(MHRA)が，心筋症を有するATTRアミロイドーシス(ATTR−CM)の患者を含む，同社が行っているNTLA−2001第1段階研究の合意修正案を承認したと発表した。この研究には現在，新たな用量増加および拡張キューに参加するATTR−CM患者が含まれている。ATTR-CM患者群に組み込むことは最初の第一段階研究に対する補充であり、この研究は引き続き遺伝性ATTRアミロイドーシス合併多発性神経障害(ATTRv-PN)患者におけるNTLA-2001の応用を評価した。Intelliaは2022年にATTRv−PNとATTR−CM被験者の第1段階研究を完了する予定である

Intelliaは2022年第1四半期にATTRv−PN患者のNTLA−2001のより多くの中期臨床データを公表する予定であり，第1部は単回漸増用量部分，第2部は単列拡大である。企業スポンサーの活動に示されるデータは、第3のキューおよび第4のキューの安全性および血清TTRノックダウン、およびすべてのキューの耐久性の早期確認を含む、第1の部分内のすべての4つのATTRv−PN用量キューからのものである



HAE用NTLA−2002：NTLA−2002はIntellia独自の体内LNP送達技術を用いて肝臓中のKLKB 1遺伝子をノックアウトし，血漿キニン放出酵素の総蛋白と活性を永久的に低下させる可能性があるが，KLKB 1はHAEの重要なメディエーターである。この研究方法は単剤後に血漿キニン放出酵素活性を持続的に抑制することによって、HAE患者の発作を予防し、現在利用可能なHAE療法に関連する重大な治療負担を除去することを目的としている。

Intelliaは、2021年12月、その第2の臨床研究において、NTLA-2002のHAEを評価するCRISPRに基づく治療候補薬を第1の患者に提供した。このヒト第一段階1/2試験は，I型またはII型HAEを有する成人におけるNTLA−2002の安全性，耐性，活性を評価し，NTLA−2001の開発から得られた知見を利用し続ける予定である

同社は2022年下半期に1/2段階研究の中間データを提出する予定だ。これらの結果は，NTLA-2002の新たな出現の安全性と活性プロファイルを特徴付ける予定であり，初歩的な概念検証を示している



AATD関連肺疾患のためのNTLA−3001：NTLA−3001はIntelliaが所有するCRISPRを介した体内標的遺伝子挿入開発候補薬である。その設計目的はα-1アンチトリプシン(A 1 AT)タンパク質をコードするSERPINA 1遺伝子の健康コピーを正確に挿入し、単回投与後に機能性A 1 ATタンパク質の永久発現を治療レベルに回復する可能性がある。この方法はα−1アンチトリプシン欠乏(AATD)に関連する肺疾患の解決を求め，重篤な症例で週に1回理想的なA 1 AT強化治療あるいは肺移植の必要性を除去する。

IntelliaはNTLA−3001のために新薬(IND)を支援する研究活動を行っており，2023年にINDやIND等価物を提出する予定である。同社はAATDの他の編集戦略も模索し続けている



AMLに対するNTLA−5001：NTLA−5001は研究中の自己T細胞受容体(TCR)−T細胞療法であり，Wilms腫瘍1(WT 1)抗原に対して設計され，すべての遺伝子サブタイプの急性骨髄性白血病(AML)の治療に用いられる。

Intelliaは2021年第4四半期に急性骨髄性白血病患者のNTLA−5001第1/2 a段階研究における患者スクリーニングを開始した。同社は今後数週間以内に1人目の患者に薬を提供し、年間を通じて患者を募集する予定だ。同社は今年遅く，初めての予想データ読み出しの時間について指導を行う予定であり，TCRに基づくプラットフォームの臨床概念検証を目指している。



プラットフォーム革新：Intelliaは編集、交付と細胞工学革新を通じてその業界のリードするゲノム編集プラットフォームと科学のリード的な地位を拡大し、それによって更に広範な体内と体外応用を実現している

今年1月、IntelliaとKyverna治療会社はKYV-201の開発許可と協力プロトコルを発表し、KYV-201は様々なB細胞媒介自己免疫疾患の治療のための同種CD 19車細胞療法である。Intelliaは、共同開発と共同商業化協定により、米国におけるKYV-201の商業化をリードする選択権を行使することが可能である。

2021年12月、インテルリアは実行副総裁、首席商務官総裁にデレク·ヒックスを任命した。ヒックス氏はIntelliaに加盟し，25年を超えるビジネス，リーダー，バイオテクノロジーの経験を持ち，最近Spark Treeuticsの業務開発担当を務めている。

Intelliaは1月12日水曜日午後2時15分に第40回モルガン大通医療年次総会で講演する予定である。ええ.Intelliaプレゼンテーションのライブ配信は、同社サイトwww.intelliatx.com投資家やメディア部分のイベントやプレゼンテーションページで見ることができます。インターネット中継の再放送は，紹介後少なくとも2週間はIntelliaのサイトで放送される.

Intellia治療会社は先行する臨床段階ゲノム編集会社であり，CRISPRに基づく技術を用いて新たな治癒可能な療法を開発している。CRISPRに基づく技術の変革の潜在力を十分に実現するために，Intelliaは2つの主な方法を求めている.同社の体内では治療法としてCRISPRの静脈内投与が計画されており，その中の独自の送達技術は特定の標的組織内で病原遺伝子を直接高精度に編集することを可能にしている。Intelliaの体外プロジェクトにはCRISPRを用い，工学的ヒト細胞を用いて癌や自己免疫疾患を治療することでこの治療法を作成した。Intelliaの深い科学，技術，臨床開発経験に加え，その強力な知的財産権の組み合わせにより，同社が十分に利用できるようになった

ゲノム編集して新しい遺伝医学クラスを作りますもっと情報を知りたい場合は、intelliatx.comにアクセスしてください。Twitter@intelliatwetsで私たちに注目してください。

本プレスリリースには，Intellia治療会社(“Intellia”または“会社”)が1995年に個人証券訴訟改革法で指摘した“前向き陳述”が含まれている。これらの前向き陳述は，Intelliaに関する信念と期待の明示的あるいは示唆的陳述に限定されないが，その臨床試験申請(“CTA”)とINDによるNTLA−2001によるチロキシンアミロイドーシス治療NTLA−2001，遺伝性血管浮腫治療NTLA−2002および急性骨髄性白血病治療NTLA−5001臨床計画の安全性，有効性および進展，データ発表の予想時間，規制申告および臨床試験の開始と完了，NTLA−3001を含むα−1抗トリプシン欠損症(AATD)関連肺疾患の候補開発計画の進展；臨床試験およびCTAとIND提出の時間を起動してデータを生成する能力；CRISPR/Cas 9技術および関連技術の拡張は、より多くの候補開発を推進する能力、および関連する知的財産権の組み合わせを維持と拡大する能力、2019年のコロナウイルス病大流行の臨床試験戦略、将来の運営とタイミングに対する潜在的な影響の予想、およびその開発計画に対する協力の影響を最適化する能力は、ATTRアミロイドーシスに対する共同開発計画、KYV-201の開発におけるKyvernaとの協力を含むが、Regeneronとの協力に限定されない

本新聞稿中のいかなる展望性陳述も管理層の現在の未来事件に対する期待と信念に基づいており、多くのリスクと不確定要素の影響を受けることができ、これらのリスクと不確定要素は実際の結果がこれらの展望性陳述中に陳述或いは暗示した結果とは大きく異なる可能性がある。これらのリスクおよび不確実性要因には、Intelliaが知的財産権の地位を保護·維持する能力に関するリスク、Intelliaとそのライセンス者およびライセンシーを含む第三者との関係に関するリスク、そのライセンス者が知的財産権の地位を保護·維持する能力に関するリスク、ライセンス、起動および研究およびその候補製品の他の開発要件に関する不確実性、臨床試験を行う規制承認に関する不確実性、Intelliaのいずれか1つまたは複数の候補製品が開発および商業化できないリスク、などが含まれるが、これらに限定されない。臨床前研究或いは臨床研究の結果は未来の研究に関連する未来の結果のリスクを予測できない；臨床研究結果の積極的でないリスク；及びIntelliaとRegeneron或いはKyverna或いはその他の協力が継続しない或いは成功しないリスク。これらと他のリスクや不確定要因および他の重要な要因の議論については，これらの要因のいずれもIntelliaの実際の結果が前向き陳述に含まれる結果とは異なる可能性があり，Intelliaの最近のForm 10-K年次報告と

10-Qテーブル、およびIntelliaが米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出した他の文書における潜在的リスク、不確実性、および他の重要な要因についての議論。本プレスリリース中のすべての情報は配布日までであり，法的要求がない限りIntelliaはこれらの情報を更新する責任を負わない.

投資家：
イアン·カープ
上級副社長、投資家関係と企業伝播
+1-857-449-4175
メール：ian.karp@intelliatx.com

李娜·理想車
取締役、投資家関係
+1-857-706-1612
メール：lina.li@intelliatx.com

メディア：
マット·クレンソン
十橋通信
+1-917-640-7930
メール：Media@intelliatx.com
メールボックス：mcrenson@tenbridge gecomications.com


1ページ目(6ページ目)	Intelliatx.com


6ページ2ページ	Intelliatx.com


3ページ目、全6ページ	Intelliatx.com


4ページ、全6ページ	Intelliatx.com