EX-99.2

BEAM Treateutics社は、基地編集治療会社の体外と体内での進展を報告し、2022年に予想される重要なマイルストーンを概説した

最初の被験者は2022年下半期にBEAM-101段階1/2臨床試験に入り、鎌細胞病の治療に応用される見込みである

BEAM-301はIa型グリコーゲン貯蔵疾患を治療する第4の開発候補薬に選ばれた

会社は2022年1月10日午後2：15に第40回モルガン大通ヘルスケア年次総会で配管と業務更新を提出する。ええ

マサチューセッツ州カンブリッジ2022年1月9日-BEAM治療会社ナスダック(Sequoia Capital：BEAM)は塩基編集により精密遺伝薬を開発するバイオテクノロジー会社であり，同社は今日造血幹細胞(HSCs)とT細胞編集に対する体外計画と脂質ナノ粒子(LNPs)を用いて伝達される肝細胞編集に対する体内計画を概説し，これらの計画は2022年にマイルストーンに達する予定である。最新の情報によると、同社は、グリコーゲン貯蔵障害Ia(GSDIa)患者の潜在的治療のために、R 83 C変異を是正するために、第4の開発候補および第1の個体内塩基編集候補BEAM-301を選択した

2021年、著者らは基礎編集製品の組み合わせにおいて重大な進展を得て、最終的にアメリカ食品と薬物管理局は基礎編集治療薬BEAM-101の最初の試験的新薬応用を許可した。さらに我々のプラットフォームを拡大し，特に肝臓にLNP塩基編集を提供することや，我々のノウハウを提供することにより，造血幹細胞を含む他の組織へのLNPの伝達を加速した。2022年は我々がこれまで最も重要な年になると信じており，BEAM−101を用いて鎌状細胞疾患を治療するBeacon−101臨床試験を開始し，臨床段階会社への移行を完了しようとしている。私たちは今日有利な地位にあり、4つの開発候補、豊富な早期プログラムパイプライン、および業界をリードする編集·配信技術プラットフォームを持ち、新しいカテゴリーの精密遺伝子薬を発売することができると信じている。もし私たちの傑出した勇敢な革新者グループの約束がなければ、これはすべて不可能だ。今後1年間、私たちの仕事を続け、できるだけ多くの患者に生活を変える可能性のある薬をもたらすことを期待しています“

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BEAM−101は患者に対する自己HSC研究療法であり，基本編集を結合し，遺伝性胎児ヘモグロビンが持続的に存在する個体に見られる一塩基多型をシミュレートすることを目的としている。BEAM-101は、鎌状細胞病(SCD)に起因する潜在的な軽減を目的としている

β−地中海貧血は胎児ヘモグロビンを増加させ，ヘモグロビンS(HBS)の重合を抑制する。Beacon-101試験は1/2期臨床試験であり、BEAM-101治療のSCDの安全性と有効性を評価することを目的としている。この試験は，最初の3人の患者を含め，毎回1人の患者のみを治療し，移植成功を確認し，45名までの患者に投与量治療を行う予定である。BEAMはBeacon−101試験の立地と機関審査委員会の承認手続きを開始し，2022年下半期に第1人の被験者を募集する予定である

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BEAM-102は、病原性HBS点突然変異を直接編集することによって、自然に発生する正常なヒトヘモグロビン変異体HBG-Makassarを再建することによってSCDを治療することを目的としている。Makassar変異体は、より一般的なHBA変異体と同じ機能を有し、SCDを引き起こさないことが報告されている。BEAMは2022年下半期にBEAM−102の研究新薬(IND)申請を提出する予定である

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BEAM-201は多塩基編集の抗CD 7 CAR-T細胞研究療法であり、再発/難治性T細胞急性リンパ球性白血病の治療を目的とし、これは児童と成人に影響を与える深刻な疾患である。BEAMは2022年下半期にBEAM−201のIND申請を提出する予定である

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BEAM-301は同社の最新の開発候補薬物であり、肝臓に対する塩基編集試薬LNP製剤であり、R 83 C変異を是正することを目的としている。R 83 CはGSDIaの最もよく見られる発病突然変異であり、GSDIaは生活を変える遺伝病であり、現在まだ承認されていない疾病の修正治療方法である。BEAMは2022年にBEAM−301のINDイネーブル研究を開始する予定である

エバンズ氏は2022年1月10日月曜日午後2時15分に第40回モルガン大通ヘルスケア年次総会で講演し，ビム社が準備中のプロジェクトと最新の業務状況を紹介する。ええ.同社のサイトの投資家の一部をインターネット中継します。サイトは：Wwwww.beamtx.com60日間プレゼンテーション後にアーカイブします。

BEAM治療会社(ナスダックコード：BEAM)は生物技術会社であり、リードし、全面的に統合された精密遺伝子薬物プラットフォームの構築に取り組んでいる。このビジョンを実現するために、ベムは遺伝子編集と交付技術のセットを含み、内部製造能力を建設しているプラットフォームを組み立てている。BEAMの一連の遺伝子編集技術は塩基編集を基礎とし、これは1つの独自技術であり、標的ゲノム配列上でDNA中で二本鎖切断を引き起こすことなく、正確、予測可能と高効率な単塩基変化を実現することができる。これにより、ビムが使用している一連の潜在的な治療的編集策略は基礎編集プログラムの多様な組み合わせを促進することができる。ビームは

価値観を指向した組織であり、その人々、先端科学、および深刻な疾患を有する患者に生涯治療のビジョンを提供することに取り組んでいる。

本プレスリリースには1995年の個人証券訴訟改革法に適合した前向きな陳述が含まれている。これらの前向きな陳述に過度に依存しないように投資家に警告するが、これらに限定されない：私たちはより多くの開発候補を指名し、IND研究を開始し、IND申請を提出する計画と予想タイミング；鎌状細胞病、β-地中海貧血、T-ALL、GSDIaとLNPsを含む我々の技術の治療応用と潜在力；私たちBeacon-101臨床試験の計画開始と設計は、第1の被験者を試験の時間に入れることを含む；私たちはこれから開催される会議で発表される報告を予定している。塩基編集により患者に生涯，治癒，正確な遺伝子薬を開発する能力を有している。すべての展望性声明は重要なリスクと不確実性の影響を受けるが、これらのリスクと不確実性は、実際の結果が計画よりも長い時間以上のコストを必要とする可能性があるが、これらのリスクおよび不確実性を含むが、これらのリスクおよび不確実性に限定されない。これらのリスクおよび不確実性は、規制当局が私たちの候補製品を承認し、商業化する能力を開発し、獲得することができないかもしれない, 私たちの候補製品のための特許および他の知的財産権保護の維持と実行が必要である；新冠肺炎疫病の潜在的な影響；私たちの候補製品の臨床前試験および臨床前研究および臨床試験の初歩的または中期データは、進行中または後の臨床試験の結果または成功を予測できない可能性がある；私たちの臨床試験登録は予想よりも長い時間を必要とする可能性がある；私たちの候補製品は製造または供給中断または故障を経験する可能性がある；競争製品に関連するリスク；および2020年12月31日現在の10-Kフォーム年次報告、2021年3月31日現在の10-Qフォーム四半期報告、2021年6月30日現在の10-Qフォーム四半期報告および2021年9月30日現在の10-Qフォーム四半期報告、および証券取引委員会に提出された任意の後続文書において、“リスク要因要約”および“リスク要因”というタイトルで識別された他のリスクおよび不確定要因である。これらの展望的陳述は、本プレスリリースの日までの状況のみを代表する。私たちの実際の結果の異なる要素やイベントが時々現れる可能性があり、私たちはこれらのすべての要素やイベントを予測することはできない。私たちは法的要求が適用されない限り、新しい情報、未来の発展、または他の理由でも、いかなる前向きな陳述も更新する義務はない。