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Oxbryta®口腔懸濁剤、新しい分散錠剤剤形であり、現在アメリカで鎌細胞病患者に応用されている
カリフォルニア州サウスサンフランシスコ2022年1月10日(ユニバーサル通信社)グローバル血液治療会社(ナスダック：GBT)は本日、オキシブリタを発表しました®経口懸濁剤(Voxelotor)錠剤はアメリカ食品と薬物管理局(FDA)が最近許可した新型分散、毎日1回の錠剤剤形であり、現在GBTがアメリカの専門薬局パートナーネットワークを通じて購入できる。
2021年12月17日、FDAは、4歳~12歳以下の子供の鎌状細胞病(SCD)の治療のためのOxbryta(Voxelotor)錠剤の使用を許可し、これまでに承認されたOxbrytaの米国における12歳以上の患者のSCDの治療のための使用を拡大した。FDAはまた、4歳~12歳以下の患者に適した新しい分散錠剤剤形であるOxbryta錠剤経口懸濁剤を承認した。Oxbrytaは第一種であり、鎌状ヘモグロビンに対して直接重合する唯一の薬物であり、鎌状ヘモグロビン重合はSCD中の赤血球が鎌状と破壊を呈する根本的な原因である。
GBT執行副総裁、研究開発担当Kim Smith-Whitley医学博士は“鎌状細胞病学界はこのような疾病に対するより多くの革新、安全と有効な治療方案が必要である--これはGBT使命の核心である”と述べた。FDAは最近Oxbrytaの新しい分散錠剤剤形を承認し，このような壊滅的な疾患の影響を受けた人や家庭にとって重要な進歩であり，この新しい剤形を処方により患者に提供することを喜んでいる。Oxbryta治療を必要とする鎌状細胞疾患患者がこのような薬剤を獲得することにもっと参加しているすべての人に感謝します“
Oxbrytaは，患者の年齢，体重，嚥下能力に応じて，4歳以上の患者に処方することにより，500 mg錠剤と300 mg経口懸濁剤の2種類の剤形を提供することができる。経口懸濁剤300 mg分散錠は60錠と90錠の2種類のボトルがある。このような分散性錠剤は、嚥下(例えば、飲料水または透明ソーダ水)を容易にし、Oxbrytaが錠剤全体の患者、特に幼い子供に嚥下されやすいように、室温の透明飲料中に分散させることを目的としたブドウ調味料を含む。
GBTはOxbrytaを服用している患者が彼らの薬物を得ることができることを確保するために努力している。GBTソース·ソリューション®GBTがOxbryta処方薬を服用している患者のための総合的な計画であり、各患者の需要に応じてカスタマイズされた広範な実用、教育、経済的支援を提供する。GBTソース解決策は、保険範囲オプションの審査および福祉の説明、専門薬局福祉を説明し、Oxbryta出荷を調整する専門薬局と協力すること、自己援助によって条件に適合する商業保険患者を支援すること、および適切な患者が看護師支援チームと共に治療を受けることを支援することによって支援を提供する。より詳細を知りたい場合は、Oxbryta.comまたは1-833-428-4968(1-833-GBT-4 YOU)にアクセスしてください。
鎌状細胞病について
鎌状細胞病(SCD)はアメリカで10万人以上に影響しています1ヨーロッパでは5.2万人が2世界中の何百万人もの人々、特にサハラ以南のアフリカから来た祖先たち。3それはまたスペイン系、南アジア、南欧、中東の血統に影響を及ぼす。3SCDは生涯遺伝するまれな血液疾患であり，ヘモグロビンに影響を与え，ヘモグロビンは赤血球から運搬されるタンパク質であり，酸素を全身の組織や器官に輸送する。4遺伝子変異により，SCD患者は鎌状ヘモグロビンと呼ばれる異常ヘモグロビンを形成する。ヘモグロビン重合と呼ばれる過程により、赤血球は鎌状--脱酸素、新月形、硬直となる。4-6鎌過程は溶血性貧血(赤血球破壊により低ヘモグロビン)や毛細血管や小血管が閉塞し，血液や酸素の全身への流れを阻害する。組織と器官に輸送される酸素の減少は脳卒中と不可逆的な器官損傷を含む生命を脅かす合併症を招く可能性がある。5-8SCDの合併症は児童早期から始まり、神経認知障害、急性胸部症候群、無症状と優性脳卒中などの深刻な問題を含む可能性がある。9
Oxbrytaについて®錠剤及び経口懸濁剤
Oxbryta(Voxelotor)は1日1回の経口療法であり、鎌状細胞病(SCD)患者に適している。Oxbrytaの動作原理はヘモグロビンの酸素に対する親和性を増加させることである。酸素化鎌状ヘモグロビンは重合しないため、Oxbrytaは鎌状ヘモグロビンの重合及びそれによって産生した鎌状と赤血球の破壊を抑制でき、それによって溶血と溶血性貧血を招き、これは各SCD患者が直面する主要な病理である。溶血性貧血の解決と全身の酸素輸送の改善を通じて、GBTはOxbrytaがSCD病気経過を変化させる潜在力があると信じている。2019年11月、アメリカ食品·薬物管理局(FDA)は12歳以上の成人と児童SCDの治療にOxbryta錠剤の使用を加速的に許可し、2021年12月、アメリカFDAは4歳以上の患者SCDの治療の承認使用範囲を拡大した。10
米国の4歳および4歳以上の患者が加速承認する条件として，GBTはHOPE−KILDS 2研究でOxbrytaを研究し続け，経頭蓋ドプラー(TCD)血流速度を用いて2歳から14歳までの小児脳卒中リスクを低下させる能力を評価する承認後検証的研究である。
新しいSCD治療法に対する切実な需要を認識し，FDAはOxbryta Breakdown Treatment，Fast Track，孤児薬，まれな小児科疾患名をSCD患者の治療に承認した。そのほか、Oxbrytaはすでにヨーロッパ薬品管理局(EMA)から優先薬品(Prime)の称号を授与され、Oxbrytaは欧州委員会(EC)からSCD患者を治療する孤児薬品に指定され、Oxbrytaはイギリスの薬品と保健製品監督機関(MHRA)に有望な革新薬物(PIM)の称号を授与された。
2021年12月、EMAのヒト用医薬品委員会(CHMP)は、Oxbrytaがヨーロッパでマーケティング許可を得て、単一療法として、またはヒドロキシ尿素(ヒドロキシ尿素)と併用して、12歳以上の成人および12歳以上の成人および小児患者のSCDによる溶血性貧血の治療に使用することを提案する積極的な意見を採択した。アラブ首長国連邦(UAE)衛生·防御部(MOHAP)はすでにOxbrytaが12歳以上の成人と児童のSCDの治療に使用することを許可した。
重要なセキュリティ情報
もし患者がVoxelotorあるいはOxbryta中の任意の成分に対してアレルギー反応がある場合、Oxbrytaを服用すべきではない。Oxbrytaの成分リストについては，患者チラシの末尾を参照されたい。Oxbrytaは深刻なアレルギー反応を含む深刻な副作用を引き起こす。もし患者に皮疹、麻疹、呼吸急(呼吸困難)或いは顔面腫脹が出現した場合、直ちに医療保健提供者に通知し、或いは緊急医療援助を求めるべきである。
Oxbrytaの最もよく見られる副作用は頭痛、下痢、胃(腹)痛、吐き気、皮疹或いは麻疹と発熱を含む。Oxbrytaは4歳から12歳以下の児童の中で最もよく見られる副作用は発熱、嘔吐、皮疹、胃(腹)痛、下痢と頭痛を含む。これらはすべてOxbrytaの可能な副作用ではない。Oxbrytaを服用する前に、患者は、Oxbrytaが出生していない赤ちゃんを傷つけるかどうか、またはOxbrytaが母乳に入るかどうか、または赤ちゃんを傷つけるかどうかを知らないので、彼らの医療提供者に肝臓問題があるかどうかを含むすべての医療状態を知らせるべきである。患者はOxbrytaを用いた治療期間および最後の服用後少なくとも2週間以内に母乳授乳すべきではなかった。
患者は、処方薬および非処方薬、ビタミン、および薬草サプリメントを含むすべての薬剤を服用していることを医療提供者に伝えるべきである。いくつかの薬はOxbrytaの作用方式に影響を及ぼすかもしれない。Oxbrytaはまた他の薬物の作用方式に影響を与える可能性があり、そしてある血液テストの結果に影響する可能性がある。
患者に医師に電話し，副作用に関する医療アドバイスを求めることを提案した。副作用は1−800−FDA−1088を介してFDAに報告されることができる。副作用も1−833−428−4968(1−833−GBT−4 YOU)を介してグローバル血液治療会社に報告することができる。
Oxbrytaの完全な事前記述情報は、Oxbryta.comで取得することができる。
世界の血液治療会社について
全世界血液治療会社(GBT)は生物製薬会社であり、生活を変える治療方法の発見、開発と提供に力を入れ、サービス不足の患者群に希望をもたらす。2011年に設立されたGBTは，鎌状細胞疾患(SCD)の治療と看護を変えるという目標を達成しており，SCDは生涯的で壊滅的な遺伝性血液疾患である。同社はOxbrytaを発売しました®FDAによって承認された鎌状ヘモグロビン(HBS)重合を直接阻害する最初の薬剤であり、鎌状ヘモグロビン(HBS)重合がSCD中の赤血球が鎌状を呈する根本的な原因である(Voxelotor)錠剤および経口懸濁剤。GBTはSCDにおけるパイプライン計画も進めており，ClacumabとGBT 021601(GBT 601)が発売されており，Clacumabは疾患関連の疼痛危機を解決するための第3段階開発中のP−セレクチン阻害剤であり，GBT 021601(GBT 601)は同社の次世代HBS重合阻害剤である。また，GBTの薬物発現チームは新たな標的を開発し，次のSCDの潜在的治療法を開発している。もっと知りたいのは、www.gbt.comにアクセスし、Twitter@GBT_NEWSで同社に注目してください。
前向きに陳述する
本プレスリリースのいくつかの陳述は、“将”、“予想”、“計画”、“信じ”、“予測”、“推定”、“予想”および“意図”または同様の表現を含む1995年の個人証券訴訟改革法によって指摘された前向き陳述に属する。これらの前向き陳述はGBTの現在の期待に基づいており、実際の結果はこれとは大きく異なる可能性がある。本プレスリリースにおける陳述は、非歴史的事実の陳述を含むことができ、これらの陳述は、改正後の1933年“証券法”第27 A節及び改正された1934年“証券取引法”第21 E節の前向きな陳述に適合するとみなされる。GBTは、GBTの優先順位、献身、承諾、重点、目標、使命とビジョンに関する声明；Oxbrytaと他の製品特性の安全性、有効性と作用機序；鎌状と溶血を減少させ、ヘモグロビンの意義を高める；Oxbrytaの商業化、交付、獲得可能性、用途と商業と医療潜在力；進行と計画中の研究、臨床試験と登録、関連方案、活動、タイミング、その他の予想を含むこれらの展望性声明を発表する予定である。FDAは、SCDの治療の推進、このような小児科製剤の適合性、使用と潜在力、および患者および他の人への影響を含むOxbrytaの米国におけるより多くの患者および小児科処方におけるOxbrytaの承認使用の意義を拡大するために、GBTの規制提出文書を承認し、SCD由来解決策の可用性、使用および影響を含むOxbrytaの獲得に対する約束を拡大する；Oxbrytaのヨーロッパと他の地域の治療患者の承認使用を拡大し、潜在的な規制審査、タイミングと承認を含む；SCDの治療、治療コース、および看護を変更し、関連合併症を減少する；関連合併症を減少させる, GBTの候補薬物とパイプラインの有効性、作用機序、進展と潜在力、および新しい標的および発見、開発、治療方法の提供に取り組むことは、証券法第27 A節と証券取引法第21 E節に含まれる前向き声明の安全港条項によってカバーされ、GBTがこの声明を下したのはこれらの安全港条項を遵守するためである。これらの展望性陳述はGBTのその計画、意図、期待、戦略と将来性に対する現在の見方を反映し、これらの見方は会社が現在把握している情報と会社が作った仮説に基づいている。GBTは計画、意図、期待或いは戦略が必ず実現或いは実現することを保証できず、しかも、実際の結果は展望性声明に記述された結果と大きく異なる可能性があり、GBTがコントロールできない各種のリスクと要素の影響を受け、新冠肺炎の大流行に関連するリスクと不確定性を含むが、GBT業務への影響の程度と持続時間を含み、商業化活動、監督管理努力、研究開発、企業発展活動と経営結果を含む。これは、大流行の最終持続時間、旅行制限、隔離、米国および他の国の社会的距離および企業閉鎖要件、ならびに世界的に行われている疾病の制御および治療行動の有効性など、高度な不確実性および正確に予測できない将来の事態の発展に依存する。GBTはその商業化能力を確立し続けており、Oxbrytaの商業化に成功できない可能性があるリスク；GBTが第三者に依存した研究、開発、製造に関するリスク, 流通および商業化活動；政府および第三者支払人行動は、精算および定価に関する行動、競争的治療に関連するリスクおよび不確実性、およびOxbryta需要の他の変化を制限する可能性がある；規制機関は、Oxbrytaの商業化を継続するリスクを支援するために追加の研究またはデータを必要とする可能性があり、商業化または臨床開発中に薬物に関連する有害事象のリスクが観察される可能性がある；データおよび結果は、規制要件に適合しない可能性があり、またはさらなる開発、規制審査または承認のために十分な方法で、Pharmakonローン義務の遵守状況、ならびにGBT協力、許可および流通協定下での活動の時間および進行；また、GBTが2020年12月31日までの会計年度のForm 10−K年度報告およびGBTが米国証券取引委員会に提出した最新のForm 10−Q四半期報告で述べられたリスクと、GBTはその後米国証券取引委員会に提出された文書における潜在リスク、不確実性、その他の重要な要因の検討を行う。法的要件がない限り、GBTは、新しい情報、未来のイベント、または他の理由でも、任意の前向きな陳述を公開更新する義務を負わない。
参考文献
連絡先：
スティーブン·イマーグットはメディアです
+1 650-410-3258
メールボックス：simmergut@gbt.com
コットニー·ロバーツ(投資家)
+1 650-351-7881
メール：croberts@gbt.com