2022年計画の機密マイルストーン-規制マイルストーンと鎌状細胞疾患商業化β地中海貧血脳副腎白質栄養不良商業薬物製品の完全製造検証ロット2022年中に担体と薬物製品分析の比較可能性を確認2022年第4四半期BLA提出2023年第1四半期現在一部の臨床保留がBLA目標提出日広告通信日にどのような影響を与える可能性があるかを評価している(もしあれば)FDA PDUFA日付2022年8月19日商業発表2022年広告発行日FDA PDUFA日付2022年9月16日商業発表2022年1日