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GBTのVoxelotorによる鎌状細胞病による溶血性貧血治療の積極的早期獲得薬物計画(EAMS)の科学的意見

ロンドン，2022年1月27日(環球網)−グローバル血液治療会社(GBT)は本日，イギリス医薬品·ヘルスケア製品監督局(MHRA)がVoxelotorの早期獲得薬物計画(EAMS)に基づいて積極的な科学的意見を付与しており，Voxelotorは1日1回の経口錠剤であり，MHRA審査中であり，12歳以上の成人や小児患者の鎌状細胞病(SCD)による溶血性貧血の治療に用いられており，単一療法や水酸基尿素との併用であると発表した。この積極的な意見は，SCDを有し資格基準に適合している患者は，Voxelotorの事前許可を早期に得ることができるとともに，MHRAがマーケティング許可申請(MAA)の審査を完了することを意味する。

EAMSの目的は、イギリスで、明らかに満足されていない医療需要がある時、発売許可の前に、生命を脅かす或いは深刻な虚弱を有する患者が早期に有望な革新薬物(PIM)の称号を獲得することを許可することである。EAMSの下でMHRAマーケティング許可および国家健康と看護卓越研究所(NICE)が積極的に評価した薬物もNHSイングランド支部の加速試運転から利益を得ている。

ヒト用薬品委員会(CHMP)の積極的な意見から欧州連合(EU)でVoxelotorを承認することを提案し，GBTは欧州委員会(EC)を用いて信頼プログラムを用いてイギリスのマーケティング許可を得ることを決定した申請をMHRAに提出した。承認されれば，Voxelotorはイギリスとヨーロッパで初めて鎌状ヘモグロビン重合を直接抑制する薬剤となり，鎌状ヘモグロビン重合はSCD患者の鎌状出現と赤血球破壊の分子原因である。

SCDはまれな遺伝疾患であり，イギリスでは約15，000人が影響を受けている。1SCDを患っている人は彼らの最も親しい人と一生の旅を経験し、この病気は彼らの生活のあらゆる面に触れている。患者は終末臓器障害を含む進行性の深刻な合併症と病態を経験し、これは生活の質の低下と早期死亡を招く。2そのほか、多くのSCD患者が経験した経済的劣勢と健康不平等は医療保健、教育と就職などの領域で負の社会影響を与える可能性がある。3-9

英国医学役員のアウンダー·アグラバル氏は“この決定はイギリスの鎌細胞界の重要なマイルストーンを示している”と述べた。EAMSの積極的な科学的意見は私たちの目標を達成するための重要な一歩であり、私たちの目標はイギリスの患者に最初の経口治療方案を提供することであり、この方案は赤血球鎌状細胞病を抑制し、鎌状細胞疾患の急性および慢性合併症を減少させる可能性がある。GBTは条件に合った患者ができるだけ早くこの革新の進展を得ることを喜んでいる“と述べた

Voxelotorは現在アメリカで承認され、ブランド名はOxbrytaです®4歳以上の成人と小児のSCDの治療に用いられている。10アラブ首長国連邦(UAE)衛生·防御部(MOHAP)は12歳以上の成人と児童の口腔治療SCDのマーケティング許可としてVoxelotorを許可した。

GBTについて事前に薬品計画の情報を得るためには、EAMSQuery@gbt.comに連絡してください。

鎌状細胞病について
鎌状細胞病(SCD)はイギリスで約15，000人に影響を与えています1ヨーロッパでは5.2万人が11世界中の何百万人もの人々、特にサハラ以南のアフリカから来た祖先たち。12それはまたスペイン系、南アジア、南欧、中東の血統に影響を及ぼす。12SCDは生涯遺伝するまれな血液疾患であり，ヘモグロビンに影響を与え，ヘモグロビンは赤血球から運搬されるタンパク質であり，酸素を全身の組織や器官に輸送する。13遺伝子変異により，SCD患者は鎌状ヘモグロビンと呼ばれる異常ヘモグロビンを形成する。ヘモグロビン重合と呼ばれる過程により，赤血球は鎌状，新月形，硬直になる。2,13-14鎌状過程を繰り返すと赤血球の破壊や溶血性貧血(赤血球の破壊による低ヘモグロビン)や毛細血管や小血管の閉塞を招き，血液や酸素の全身輸送を阻害する。組織と器官に輸送される酸素の減少は脳卒中と不可逆的な器官損傷を含む生命を脅かす合併症を招く可能性がある。2,14-16SCDの合併症は児童早期から始まり、神経認知障害、急性胸部症候群と明らかな脳卒中などの深刻な問題を含む可能性がある。17

Voxelotor錠剤について
Voxelotorは1日1回の経口療法であり，その作用はヘモグロビンの酸素に対する親和性を増加させることである。酸素化した鎌状ヘモグロビンは重合しないため，Voxelotorは鎌状ヘモグロビンの重合を抑制し，溶血や溶血性貧血をきたす赤血球の病態や破壊を抑制することが鎌状細胞病(SCD)を有する人一人一人が直面する病理的問題である。溶血性貧血の解決と全身の酸素輸送の改善を通じて、GBTはVoxelotorがSCD経過を変化させる潜在力があると信じている。2019年11月、米国食品医薬品局(FDA)は12歳以上の成人と児童SCDの治療にOxbryta(Voxelotor)錠剤の使用を加速的に許可し、2021年12月、米国FDAは4歳以上の患者SCDの治療におけるOxbrytaの承認使用範囲を拡大した。10

新しいSCD治療法に対する切実な需要を認識し、Voxelotorはすでにヨーロッパ薬品管理局(EMA)の優先薬物(Prime)の称号を獲得した。Voxelotorは欧州委員会(EC)によってSCD患者を治療する孤児薬に指定されている。また、イギリスの薬品と保健製品監督機関(MHRA)はVoxelotorに有望な革新薬物(PIM)の称号を授与した。

世界の血液治療会社の概要
全世界血液治療会社(GBT)は生物製薬会社であり、生活を変える治療方法の発見、開発と提供に力を入れ、サービス不足の患者群に希望をもたらす。2011年に設立されたGBTは，鎌状細胞疾患(SCD)の治療と看護を変えるという目標を達成しており，SCDは生涯的で壊滅的な遺伝性血液疾患である。同社はOxbryta(Voxelotor)錠剤と経口懸濁剤を発売し、これはFDAが許可した初めての鎌状ヘモグロビン(HBS)の重合を直接抑制する薬物であり、鎌状ヘモグロビン(HBS)重合はSCD赤血球罹患の根本的な原因である。GBTはSCDにおけるパイプライン計画も進めており，ClacumabとGBT 021601(GBT 601)が発売されており，Clacumabは疾患に関連する疼痛危機を解決するために第3段階で開発されたP−セレクチン阻害剤であり，GBT 021601(GBT 601)は同社の次世代HBS重合阻害剤である。また，GBTの薬物発見チームは，SCDの次世代治療法を開発するための新たな標的を開発している。もっと情報を知りたいのですが、www.gbt.comをご覧ください。

参考文献

  1. 鎌細胞協会。鎌細胞について。Https：//www.icklecellSocial ety.org/About-Fickle-cell/。訪問期間は2022年1月である。
  2. Kato GJら。鎌状細胞病NAT Rev Dis入門. 2018;4:18010
  3. McClish DKらです。鎌状細胞患者の健康関連生活の質：魚座プロジェクト。健康な生活の質の結果。2005年；3時50分。
  4. ダニエルらです鎌状細胞病を有する学齢児童の学校機能を促進することを目的とした家庭ベースの介入措置の無作為対照試験から学んだ教訓J小児科精神科. 2015;40:1085-1094.
  5. デピア·Cらです鎌状細胞病(SCD)成人患者の健康関連生活の質：統合鎌状細胞センター臨床試験連盟の報告Am J Hematol. 2011;86:203-205.
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  9. Lubeck Dらの研究成果。鎌細胞病患者と非鎌細胞病患者の推定期待寿命と収入を比較したJAMA Netwオープン. 2019;2:e1915374.
  10. Oxbryta(Voxelotor)錠剤処方情報。カリフォルニア州サンフランシスコ南部世界血液治療会社；2021年12月。
  11. ヨーロッパ薬品管理局です。Https：//www.ema.Europa.eu/en/Medicics/Human/孤児指定/eu 3182125。訪問期間は2022年1月である。
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  13. 国立心肺血液研究所のサイトです。鎌状細胞病。Https：//www.nhlbi.nih.gov/Health-Themes/鎌細胞-疾患。訪問期間は2022年1月である。
  14. Rees DCら。鎌状細胞病柳の葉刀. 2010;376(9757):2018-2031.
  15. Kato GJら。鎌状細胞病の血管内溶血と病理生理学J Clin Invest. 2017;127:750-760.
  16. Caboot JBら。鎌状細胞病低酸素血症の意義と処置小児科報告版. 2014;15(1):17-23.
  17. クーパー·テらです。成人が苦痛な鎌状細胞血管閉塞発症の薬物介入。Cochraneシステム評価データベース。2019年です。

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