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欧州委員会は12歳以上の鎌細胞病患者の溶血性貧血の治療にOxbryta VI(Voxelotor)を許可した
Oxbrytaはヨーロッパで承認された最初の鎌状ヘモグロビン重合阻害剤であり、ヘモグロビンレベルを高め、鎌状と溶血--鎌状細胞病の長期合併症の原因を減少させることができる
カリフォルニア州南サンフランシスコ、2022年2月16日(ユニバーサル通信社)グローバル血液治療会社(ナスダック：GBT)は本日、欧州委員会(EC)がOxbrytaのマーケティング許可を承認したと発表した®12歳以上の成人および小児鎌状細胞病(SCD)による溶血性貧血の治療のための、単一療法としてまたはヒドロキシ尿素(ヒドロキシ尿素)との併用。Oxbrytaは毎日1回の経口治療薬物であり、ヨーロッパで許可された最初の鎌状ヘモグロビン(HBS)の重合を直接抑制する薬物であり、HBS重合はSCD中の鎌状と赤血球を破壊する分子基礎である。
“鎌状細胞疾患を有することは、患者とその家族にとって挑戦的な一生の旅であり、彼らの生活のあらゆる面に負の影響を与えるかもしれない。GBTでは、鎌状細胞疾患の治療法を変えることを目標としており、革新的な薬が開発されたことを誇りに思っており、この薬が疾患の発展の軌跡を変える可能性があると信じています“とGBT欧州担当者兼GCCは述べた。このような治療法の発展を支持している研究者，患者，鎌細胞界の他の人に感謝し，この疾患の虚弱な影響で生活しているヨーロッパの数千人に有意な影響を与えることを期待している
SCDはヨーロッパで最も流行している遺伝病の一つで約52，000人に影響を与えています1主にアフリカ、地中海、南アジアの子孫だ。2SCDでは赤血球は弾性を失い，硬く，とろみとなり，三日月形や鎌形を呈していた。鎌過程による赤血球分解(溶血)とそれに伴う溶血性貧血(赤血球破壊による体内低ヘモグロビンと低酸素輸送)は，すべてのSCD患者が異なる程度経験している。3血管病変(小血管病変)は溶血によるものであり，鎌状細胞とともに毛細血管や小血管閉塞を促進し，痛みを招き，血液流動や全身酸素供給を阻害する。SCDを有する人は進行性と生命に危害を及ぼす合併症と疾病を経験し、肝臓、腎臓、肺と心臓などの主要な器官の損害を含む-これは生活の質の低下と早期死亡を招く。4
ロンドンゲイと聖トーマス国民健康保険制度基金会信託基金の小児科血液学顧問兼教授、イギリス国家ヘモグロビン病グループ主席のアリババ·イヌサ博士は、溶血性貧血は鎌状細胞疾患患者の著しい発病率の根本的な原因であるが、利用可能な治療選択は限られていると述べた。Oxbrytaの治療は赤血球破壊を引き起こす繰り返し循環を打破することが証明されている−患者のヘモグロビンレベルと血液の酸素運搬能力を著しく向上させた
ヨーロッパ共同体の承認は，ヒト用薬品委員会(CHMP)が2021年12月に第三段階HOPE(ヘモグロビン酸素親和性調節抑制HBS重合)に基づく研究の結果，Oxbryta治療を受けた患者のヘモグロビン(Hb)レベルに対して臨床的意義と統計的に有意な改善があり溶血を伴った後，ECの承認が積極的であることを示した。HOPE研究の結果は2019年6月に発表されたニューイングランド医学雑誌HOPE研究の完全データの分析が発表された柳葉刀血液学2021年4月。
HOPE研究において、Oxbrytaは良好な安全性を示し、副作用は限られ、短い。Oxbryta(1500 Mg)治療を受けた患者のうち，オスミウム10%の患者に出現する最もよく見られる副作用は，頭痛(26%対22%)，下痢(20%対10%)，腹痛(14%対8%)，嘔気(17%対10%)，疲労(14%対10%)，皮疹(14%対10%)，発熱(12%対7%)であった。5
ヨーロッパ共同体の承認はOxbrytaがすべてのEU加盟国とアイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェーでマーケティング許可を得たことを意味する。英国では，GBTはすでに医薬品や保健品規制機関(MHRA)に申請を提出しており，EU決定信頼プログラムを用いてイギリスのマーケティング許可を得ることを求めている。
鎌状細胞病について
鎌状細胞病(SCD)はアメリカで10万人以上に影響しています3ヨーロッパでは5.2万人が2世界中の何百万人もの人々、特にサハラ以南のアフリカから来た祖先たち。3それはまたスペイン系、南アジア、南欧、中東の血統に影響を及ぼす。3SCDは生涯遺伝するまれな血液疾患であり，ヘモグロビンに影響を与え，ヘモグロビンは赤血球から運搬されるタンパク質であり，酸素を全身の組織や器官に輸送する。6遺伝子変異により，SCD患者は鎌状ヘモグロビンと呼ばれる異常ヘモグロビンを形成する。ヘモグロビン重合と呼ばれる過程により、赤血球は鎌状--脱酸素、新月形、硬直となる。3, 6, 7鎌過程により溶血性貧血(赤血球破壊による低ヘモグロビン)や毛細血管や小血管が閉塞し，血液や酸素の全身輸送を阻害した。組織と器官に輸送される酸素の減少は脳卒中と不可逆的な器官損傷を含む生命を脅かす合併症を招く可能性がある。4,7, 8, 9SCDの合併症は児童早期から始まり、神経認知障害、急性胸部症候群、無症状と優性脳卒中などの深刻な問題を含む可能性がある。10
Oxbrytaについて®(ボクセル推進器)
Oxbryta(Voxelotor)は1日1回の経口療法であり、鎌状細胞病(SCD)患者に適している。Oxbrytaの動作原理はヘモグロビンの酸素に対する親和性を増加させることである。酸素化鎌状ヘモグロビンは重合しないため、Oxbrytaは鎌状ヘモグロビンの重合及びそれによって産生した鎌状と赤血球の破壊を抑制でき、それによって溶血と溶血性貧血を招き、これは各SCD患者が直面する主要な病理である。溶血性貧血の解決と全身の酸素輸送の改善を通じて、GBTはOxbrytaがSCD病気経過を変化させる潜在力があると信じている。
2019年11月、アメリカ食品と薬物管理局(FDA)は12歳以上の成人と児童SCDの治療にOxbryta錠剤の使用を加速的に許可し、2021年12月、FDAはアメリカで4歳以上の患者のSCD治療の許可使用範囲を拡大した。10米国の4歳および4歳以上の患者が加速承認する条件として，GBTはHOPE−KILDS 2研究でOxbrytaを研究し続け，経頭蓋ドプラー(TCD)血流速度を用いて2歳から14歳までの小児脳卒中リスクを低下させる能力を評価する承認後検証的研究である。
新しいSCD治療法に対する切実な需要を認識し，FDAはOxbryta Breakdown Treatment，Fast Track，孤児薬，まれな小児科疾患名をSCD患者の治療に承認した。また，Oxbrytaは2021年の米国グレン大賞を受賞し，グレン財団による“最優秀バイオテクノロジー製品”賞を受賞した。
Oxbrytaはすでにヨーロッパ薬品管理局(EMA)から優先薬品(Prime)の称号を授与され、Oxbrytaは欧州委員会(EC)からSCD患者を治療する孤児薬物に指定され、Oxbrytaはイギリスの薬品と保健製品監督機関(MHRA)から有望な革新薬物(PIM)の称号を授与された。また，アラブ首長国連邦(アラブ首長国連邦)の衛生·防御部(MOHAP)は，12歳以上の成人と子供のSCDの治療にOxbrytaを許可している。
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世界の血液治療会社の概要
全世界血液治療会社(GBT)は生物製薬会社であり、生活を変える治療方法の発見、開発と提供に力を入れ、サービス不足の患者群に希望をもたらす。2011年に設立されたGBTは，鎌状細胞疾患(SCD)の治療と看護を変えるという目標を達成しており，SCDは生涯的で壊滅的な遺伝性血液疾患である。同社はOxbrytaを発売しました®(Voxelotor)はFDAによって承認された鎌状ヘモグロビン(HBS)重合を直接阻害する最初の薬剤であり、HBS重合はSCD患者の赤血球が鎌状を呈する根本的な原因である。GBTはSCDにおけるパイプライン計画も進めており，ClacumabとGBT 021601(GBT 601)が発売されており，Clacumabは疾患関連の疼痛危機を解決するための第3段階開発中のP−セレクチン阻害剤であり，GBT 021601(GBT 601)は同社の次世代HBS重合阻害剤である。また，GBTの薬物発見チームは，SCDの次世代治療法を開発するための新たな標的を開発している。もっと知りたいのは、www.gbt.comにアクセスし、Twitter@GBT_NEWSで同社に注目してください。
前向きに陳述する
本プレスリリースのいくつかの陳述は、“将”、“予想”、“計画”、“信じ”、“予測”、“推定”、“予想”および“意図”または同様の表現を含む1995年の個人証券訴訟改革法によって指摘された前向き陳述に属する。これらの前向き陳述はGBTの現在の期待に基づいており、実際の結果はこれとは大きく異なる可能性がある。本プレスリリースにおける陳述は、非歴史的事実の陳述を含むことができ、これらの陳述は、改正後の1933年“証券法”第27 A節及び改正された1934年“証券取引法”第21 E節の前向きな陳述に適合するとみなされる。GBTは、GBTの優先順位、献身、承諾、重点、目標、使命とビジョンに関する声明、Oxbrytaの安全性、有効性と作用機序、その他の製品特性、鎌状と溶血を減少させ、ヘモグロビンの重要性を高めること；Oxbrytaの商業化、交付、獲得可能性、用途と商業と医療潜在力；Oxbrytaに対する欧州委員会のマーケティング許可の重要性；進行中と計画中の研究、臨床試験と登録、関連方案、活動、時間およびその他の予想；関連活動と期待を含むOxbrytaの承認使用を拡大することを意図している。SCDの治療、過程、軌跡と看護を変え、関連する合併症を軽減し、そしてSCD患者を異なるようにする；GBT候補薬物とパイプラインの安全性、有効性、作用機序、進展と潜在力；及び新しい標的及び治療方法の発見、開発と交付に力を入れ、これらは証券法第27 A節と証券取引法第21 E節に含まれる展望性声明の安全港条項によってカバーされる, GBTはこのような安全港条項を遵守するためにこの声明を発表した。これらの展望性陳述はGBTのその計画、意図、期待、戦略と将来性に対する現在の見方を反映し、これらの見方は会社が現在把握している情報と会社が作った仮説に基づいている。GBTは計画、意図、期待或いは戦略が必ず実現或いは実現することを保証できず、しかも、実際の結果は展望性声明に記述された結果と大きく異なる可能性があり、GBTがコントロールできない各種のリスクと要素の影響を受け、新冠肺炎の大流行に関連するリスクと不確定性を含むが、GBT業務への影響の程度と持続時間を含み、商業化活動、監督管理努力、研究開発、企業発展活動と経営結果を含む。これは、大流行の最終持続時間、旅行制限、隔離、米国および他の国の社会的距離および企業閉鎖要件、ならびに世界的に行われている疾病の制御および治療行動の有効性など、高度な不確実性および正確に予測できない将来の事態の発展に依存する。GBTはその商業化能力を確立し続けており、Oxbrytaの商業化に成功できない可能性があるリスク、GBTが第三者に依存した研究、開発、製造、流通、商業化活動に関連するリスク、政府および第三者支払者行動, 清算および価格決定に関連するリスクおよび不確実性；競争的治療および他の可能性のあるOxbryta需要の変化を制限することに関連するリスクおよび不確実性；規制当局は、Oxbrytaの商業化を支援するためにより多くの研究またはデータを必要とする可能性がある；商業化または臨床開発中に薬物に関連する有害事象のリスクが観察される可能性がある；データおよび結果は、さらなる開発、規制審査または承認のために規制要件を満たしていない可能性があるか、Pharmakonローン義務の遵守状況；およびGBT協力、許可および流通協定下での活動の時間および進行；また、GBTが2020年12月31日までの会計年度のForm 10−K年度報告およびGBTが米国証券取引委員会に提出した最新のForm 10−Q四半期報告で述べられたリスクと、GBTはその後米国証券取引委員会に提出された文書における潜在リスク、不確実性、その他の重要な要因の検討を行う。法的要件がない限り、GBTは、新しい情報、未来のイベント、または他の理由でも、任意の前向きな陳述を公開更新する義務を負わない。
連絡先：
スティーブン·エマーグット(メディア)
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メール：cnabaie@gbt.com
コットニー·ロバーツ(投資家)
+1 650 351 7881
メール：croberts@gbt.com
参考文献
1ヨーロッパ薬品管理局。EU/3/18/2125：鎌状細胞病の治療のための孤児の称号。Https：//www.ema.Europa.eu/en/Medicics/Human/孤児指定/eu 3182125。前回訪問期間は2022年2月であった。
2疾病予防コントロールセンターのウェブサイト。鎌状細胞病(SCD)。Https：//www.cdc.gov/ncbddd/icklecell/data.html。前回訪問期間は2022年2月であった。
3欧州薬品管理局。鎌状細胞病の新しい治療法。Https：//www.ema.Europa.eu/en/News/new-Treatment-Fisle-cell-Disease。前回訪問期間は2022年2月であった
4.Kato GJらNAT Rev Dis入門. 2018;4:18010.
5 Vichinsky E，Hoppe CC，Ataga Ki，Ware RE，Nduba V，El-Beshlawy Aら。Voxelotorによる鎌状細胞病治療の3期無作為試験。N Engl J Med.2019年；381(6)：509-19。
6国立心肺血液研究所のウェブサイト。鎌状細胞病。Https：//www.nhlbi.nih.gov/Health-Themes/鎌細胞-疾患。前回訪問期間は2022年2月であった。
7 Rees DCら。鎌状細胞病柳の葉刀. 2010;376(9757):2018-2031.
8 Kato GJら。鎌状細胞病の血管内溶血と病理生理学J Clin Invest. 2017;127:750-760.
9 Caboot JBら。鎌状細胞病低酸素血症の意義と処置小児科報告版. 2014;15(1):17-23.
10クーパー·特ら。成人が苦痛な鎌状細胞血管閉塞発症の薬物介入。Cochraneシステム評価データベース。2019年です。