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GBTレポート2021年第4四半期と通年財務実績

Oxbrytaを実現しました^®Voxelotorの第4四半期の純収入は5610万ドル、2021年の年間純収入は1兆947億ドルで、前年同期比57%増加した

重要な成長機会を実行し、アメリカの小児科ブランドの拡張、EUの12歳及び以上の児童に対するマーケティング許可及び研究開発パイプの推進を強調した

力強い貸借対照表、年末現金と投資総額は7兆348億ドルに達した

今日の午後4時30分の電話会議です。宇宙人

カリフォルニア州南サンフランシスコ、2022年2月23日(Global Newswire)グローバル血液治療会社(GBT)(ナスダックコード：GBT)は本日、2021年12月31日までの第4四半期と年度の財務業績と最近の業務進展を発表した。

GBT最高経営責任者、医学博士テッド·W·ロフ社長は、“2021年はGBTにとって重要な年であり、私たちは米国でOxbrytaの純患者数を増加させ続けるとともに、私たちの仕事で進展し、この革新的な薬物の使用範囲をより多くの患者に拡大し、鎌状細胞疾患における研究開発を進めていくからである”と述べた。新冠肺炎からの持続的な向かい風にもかかわらず，新変種による事件が急増しているにもかかわらず，我々が打ち出したファンダメンタルズは強力であり，我々のチームの奉仕精神を反映している。我々はOxbrytaのいくつかの重要な成長措置を通じて積極的な勢いを確立しており、12月のASH年次総会で提出された新しい現実世界の証拠を強調し、FDAがOxbrytaのラベルを米国を含む4歳以下の患者に拡大し、EUで画期的なマーケティング許可を得ることを許可している“と述べた

GBTはSCD分野で最も包括的なチャネルを持っていると信じており，2021年に発生した納得できるデータに基づいて，我々のリーディング発展計画の面で優れた進展を遂げている。これにはASHに示されたGBT 601の積極的な第一段階概念検証データが含まれており，SCD患者の臨床結果を改善し，服薬負担を減少させる可能性があると信じている。私たちはこのエキサイティングな計画を迅速に推進しようと努力しているので、2022年にGBT 601の第2段階試験を開始する予定です。また，我々のP−セレクチン阻害剤であるClacumabの2つの3期試験を行っており，苦痛な血管閉塞発症や関連する再入院の頻度を減少させるための四半期用量介入として検討されている。

最近の業務の進展

商業広告

• Oxbrytaを実現しました^®(Voxelotor)第4四半期の純売上高は5610万ドルで同36%増加した。環比ベースでは売上高が8%増加しており，これは主に患者ニーズに押されている。2021年の年間純売上高は1兆947億ドルで、前年比57%増加した。Oxbrytaは前四半期と比較して純患者数が増加しており，発売以来四半期ごとに増加している。
• Oxbrytaの新しい処方は第4四半期に約800枚記録された。GBTは依然として，新冠肺炎の大流行が消退した場合，新たに処方されたオシュブリータ処方の数が徐々に増加すると信じている。GBTは，今後しばらくの間，新処方数は最終的に“新冠肺炎”までのレベルを超えると予想される。
• アメリカ食品·薬物管理局(FDA)は4歳から12歳以下の児童SCDを治療するためのOxbrytaの補充新薬申請(SNDA)と、4歳から12歳以下の患者に適した毎日1回の新しい分散錠剤剤形の単独新薬申請(NDA)を許可し、1月初めに患者に提供した。ラベルの拡大に伴い，Oxbrytaは現在米国で10万人を超えるSCD患者に接触する可能性がある。¹
• Oxbrytaは引き続き12歳以上の患者に広範な支払者保険を提供しており，90%を超える保険生活は彼らの医療計画によって獲得できる。4歳から12歳以下の患者では，GBTは2022年までに広範なカバーを実現する予定である。

臨床.臨床

• 2021年12月の米国血液学会(ASH)年次総会と博覧会では，Oxbrytaの大型実世界経験研究への積極的な結果と，第3段階HOPE試験開放ラベル拡張からの長期データを含む6枚のポスターが展示されている。
• 同様にASHでは，GBT 021601(GBT 601)の概念検証結果が提出されており，GBT 021601(GBT 601)は同社が研究している次世代鎌状ヘモグロビン(HBS)重合阻害剤である。GBTはこれらの積極的なデータがGBT 601の継続開発を支援していると信じ，2022年にGBT 601の第2段階試験を開始する予定である。
• GBTのASHポスターは，健常ボランティアで行ったcracumabの第1段階試験のデータ分析もカバーしている。
• 2つの全世界、ランダム、プラセボ対照、肝心な3期試験が行われており、これらの試験は総称してThriveと呼ばれ、血管閉塞発症(VOC)頻度とVOC関連再入院におけるGBTのP−セレクチン阻害剤Clacumabの安全性と有効性を評価している。
• 2022年2月、2つのランダム、二重盲検、プラセボ対照の多中心試験を開始し、Oxbrytaの治療効果を研究した。3 b期試験は、児童および青少年SCD患者(8~18歳)の神経認知機能を評価し、第4段階試験は、成人および青少年SCD患者(12~30歳)の脳血流を評価する
  

会社

• Oxbrytaは欧州委員会(EC)のマーケティング許可を得て，12歳および12歳以上の成人と小児患者の鎌状細胞病による溶血性貧血の治療に用いられ，単一療法としてまたはヒドロキシ尿素(ヒドロキシ尿素)と併用した。この承認はOxbrytaがすべてのEU加盟国とアイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェーでマーケティング許可を得たことを意味する。イギリスでは、GBTはすでに薬品と保健品監督機関(MHRA)にマーケティング許可申請(MAA)を提出し、EC Decision Relianceプログラムを使用してイギリスのマーケティング許可を得ることを要求している。
• 早期獲得薬物計画(EAMS)によると、イギリスのMHRAはOxbrytaに対して積極的な科学的意見を得ており、これはSCDを患って資格基準に符合する患者が事前にOxbrytaの許可を得ることができることを意味し、同時にMHRAはMAAの審査を完了することを意味する。
• アラン·ロメロ博士を医療事務担当に任命し、会社のリーダーチームを強化しました。アラン·ロメロ博士は30年の開発と臨床経験を持つ成功リーダーです。
• ASH Research Collaborative Data Hub SCD計画をサポートし、400，000ドルを調達し、米国でのSCDの実データ収集の拡大を支援します。
• 融資活動を展開することにより、約3.84億ドルの現金純収益を調達し、会社の貸借対照表を増強した。GBTは3.45億ドルの2028年満期の転換可能優先手形の発売を完了し、GBT普通株への潜在的な希釈を減らすために個人交渉の上限コール取引を達成した。同社はPharmakon Advisors LP管理の資金で定期融資を修正し、融資を1億ドル追加し、利息のみの支払期間を2025年3月31日、満期日を2027年12月17日に延長した。
• 2年連続で2022年のブルームバーグ社性別平等指数(GEI)に組み入れられた。GEIがジェンダー平等を測る5つの柱：女性のリーダーシップと人材ルート、同一労働同一賃金、性別同一賃金、包摂的文化、反セクハラ政策、女性を支持するブランド。GBTは世界11業界の418社の1つであり、その中には23の医療業界の会社が含まれている。

2021年第4四半期と年末の財務業績
2021年第4四半期、Oxbrytaの総純製品売上高は5610万ドルだったが、2020年第4四半期は4130万ドルだった。2021年通年の製品純売上高総額は1兆947億ドルだったが、2020年同期は1兆238億ドルだった。

2021年12月31日までの3カ月間の販売コストは120万ドルだったが、2020年同期は100万ドルだった。2021年通年の総販売コストは330万ドルだが、2020年同期は200万ドル。FDAが2019年11月にOxbrytaを承認する前に発生した製造コストは，以前に会社の総合運営報告書に研究開発費として記録されていた。GBTは，FDA承認前に生産された製品が完全に利用されるにつれて，Oxbrytaの販売コストが収入に占める割合が今後いくつかの時期に増加すると予想している。

2021年12月31日までの3カ月間、研究開発(R&D)費用は5900万ドルだったが、2020年同期は4110万ドルだった。2021年12月31日までの1年間の研究開発費は2.121億ドルだったが、2020年同期は1.551億ドルだった。この2つの比較期間中の研究開発費の増加は、2021年第4四半期に発生した530万ドルの臨床マイルストーン支払い、臨床前、Oxbryta、GBT 601計画を含む会社のClacumab計画に関連する外部コストの増加によるものである。2021年12月31日までの3カ月間、研究開発非現金株の報酬支出総額は440万ドルだったが、2020年同期は370万ドルだった。2021年12月31日までの1年間に発生した研究開発非現金株の報酬支出総額は2130万ドルだったが、2020年同期は1810万ドルだった。

2021年12月31日までの3カ月間、販売、一般、行政(SG&A)費用は7890万ドルだったのに対し、2020年同期は5860万ドルだった。2021年12月31日までの1年間、SG&A費用は2.67億ドルだったのに対し、2020年同期は2.109億ドルだった。2つの比較期間中のSG&A費用の増加は、主に、Oxbrytaにおける会社の商業運営に関連する専門およびコンサルティングサービスの増加と、非現金株式報酬支出を含む従業員関連コストの増加によるものである。2021年12月31日までの3カ月間、SG&A非現金株報酬支出総額は1370万ドルだったが、2020年同期は1430万ドルだった。2021年12月31日までの1年間で、SG&A非現金株報酬支出総額は5740万ドルだったのに対し、2020年同期は5340万ドルだった。

2021年12月31日までの3カ月間の純損失は8760万ドルだったが、2020年同期は6180万ドルだった。2021年12月31日までの3カ月間、基本と希釈後の1株当たり純損失は1.36ドルだったが、2020年同期は1.00ドルだった。2021年12月31日までの年間純損失は3.031億ドルだったが、2020年同期は2兆476億ドルだった。2021年12月31日までの年度は、基本と希釈後の1株当たり純損失は4.81ドルだったのに対し、2020年同期は4.04ドルだった。

2021年12月31日現在、現金、現金等価物、有価証券は合計7兆348億ドルだったが、2020年12月31日現在の現金、現金等価物、有価証券の総額は5兆609億ドルだった。

電話会議詳細
GBTは2022年2月23日(水)午後4時30分に電話会議を主宰する。ETは2021年第4四半期と通年の財務結果を検討し、一般業務の最新状況を提供する。電話会議に参加するには、877-407-3982(国内)または+1 201-493-6780(国際)に電話してください。電話会議のライブ音声ネットワーク中継は，GBTのサイトwww.gbt.comの投資家部分で入手できる.イベント終了後、1ヶ月間アーカイブオーディオネットワーク放送を提供します。

鎌状細胞病について
鎌状細胞病(SCD)はアメリカで10万人以上に影響しています¹ヨーロッパでは5.2万人が²世界中の何百万人もの人々、特にサハラ以南のアフリカから来た祖先たち。³それはまたスペイン系、南アジア、南欧、中東の血統に影響を及ぼす。⁴SCDは生涯遺伝するまれな血液疾患であり，ヘモグロビンに影響を与え，ヘモグロビンは赤血球から運搬されるタンパク質であり，酸素を全身の組織や器官に輸送する。⁴遺伝子変異により，SCD患者は鎌状ヘモグロビンと呼ばれる異常ヘモグロビンを形成する。ヘモグロビン重合と呼ばれる過程により、赤血球は鎌状--脱酸素、新月形、硬直となる。^4,5,6鎌過程により溶血性貧血(赤血球破壊による低ヘモグロビン)や毛細血管や小血管が閉塞し，血液や酸素の全身輸送を阻害した。組織と器官に輸送される酸素の減少は脳卒中と不可逆的な器官損傷を含む生命を脅かす合併症を招く可能性がある。^5,6,7,8SCDの合併症は児童早期から始まり、神経認知障害、急性胸部症候群、無症状と優性脳卒中などの深刻な問題を含む可能性がある。⁹

Oxbrytaについて^®(ボクセル推進器)
Oxbryta(Voxelotor)は1日1回の経口療法であり、鎌状細胞病(SCD)患者に適している。Oxbrytaの動作原理はヘモグロビンの酸素に対する親和性を増加させることである。酸素化鎌状ヘモグロビンは重合しないため、Oxbrytaは鎌状ヘモグロビンの重合及びそれによって産生した鎌状と赤血球の破壊を抑制でき、それによって溶血と溶血性貧血を招き、これは各SCD患者が直面する主要な病理である。溶血性貧血の解決と全身の酸素輸送の改善を通じて、GBTはOxbrytaがSCD病気経過を変化させる潜在力があると信じている。

2019年11月、アメリカ食品と薬物管理局(FDA)は12歳以上の成人と児童SCDの治療にOxbryta錠剤の使用を加速的に許可し、2021年12月、FDAはアメリカで4歳以上の患者のSCD治療の許可使用範囲を拡大した。¹⁰米国の4歳および4歳以上の患者が加速承認する条件として，GBTはHOPE−KILDS 2研究でOxbrytaを研究し続け，経頭蓋ドプラー(TCD)血流速度を用いて2歳から14歳までの小児脳卒中リスクを低下させる能力を評価する承認後検証的研究である。

新しいSCD治療法に対する切実な需要を認識し，FDAはOxbryta Breakdown Treatment，Fast Track，孤児薬，まれな小児科疾患名をSCD患者の治療に承認した。また，Oxbrytaは2021年の米国グレン大賞を受賞し，グレン財団による“最優秀バイオテクノロジー製品”賞を受賞した。

Oxbrytaはすでにヨーロッパ薬品管理局(EMA)から優先薬品(Prime)の称号を授与され、Oxbrytaは欧州委員会(EC)からSCD患者を治療する孤児薬物に指定され、Oxbrytaはイギリスの薬品と保健製品監督機関(MHRA)から有望な革新薬物(PIM)の称号を授与された。2022年2月、欧州委員会(EC)は、Oxbrytaを単一療法として、またはヒドロキシ尿素(ヒドロキシ尿素)との併用治療として、12歳以上の成人および小児患者のSCDによる溶血性貧血の治療を許可した。また，アラブ首長国連邦(アラブ首長国連邦)の衛生·防御部(MOHAP)は，12歳以上の成人と子供のSCDの治療にOxbrytaを許可している。

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世界の血液治療会社について
全世界血液治療会社(GBT)は生物製薬会社であり、生活を変える治療方法の発見、開発と提供に力を入れ、サービス不足の患者群に希望をもたらす。2011年に設立されたGBTは，鎌状細胞疾患(SCD)の治療と看護を変えるという目標を達成しており，SCDは生涯的で壊滅的な遺伝性血液疾患である。同社はOxbrytaを発売しました^®(Voxelotor)はFDAによって承認された鎌状ヘモグロビン(HBS)重合を直接阻害する最初の薬剤であり、HBS重合はSCD患者の赤血球が鎌状を呈する根本的な原因である。GBTはSCDにおけるパイプライン計画も進めており，ClacumabとGBT 021601(GBT 601)が発売されており，Clacumabは疾患関連の疼痛危機を解決するための第3段階開発中のP−セレクチン阻害剤であり，GBT 021601(GBT 601)は同社の次世代HBS重合阻害剤である。また，GBTの薬物発見チームは，SCDの次世代治療法を開発するための新たな標的を開発している。もっと知りたいのは、www.gbt.comにアクセスし、Twitter@GBT_NEWSで同社に注目してください。

前向きに陳述する
本プレスリリースのいくつかの陳述は、“将”、“予想”、“計画”、“信じ”、“予測”、“推定”、“予想”および“意図”または同様の表現を含む1995年の個人証券訴訟改革法によって指摘された前向き陳述に属する。これらの前向き陳述はGBTの現在の期待に基づいており、実際の結果はこれとは大きく異なる可能性がある。本プレスリリースにおける陳述は、非歴史的事実の陳述を含むことができ、これらの陳述は、改正後の1933年“証券法”第27 A節及び改正された1934年“証券取引法”第21 E節の前向きな陳述に適合するとみなされる。GBTは、GBTの優先順位、承諾、奉仕、重点、目標、使命、ビジョン、位置に関する声明、Oxbrytaの安全性、有効性と作用メカニズム、その他の製品特徴、Oxbrytaの商業化、知名度、交付、利用可能性、用途、および商業と医療潜在力を含むこれらの前向き声明を発表する予定である。FDAは、より多くの患者に接触する可能性を含む、より多くの患者および小児科製剤におけるOxbrytaのマーケティング許可のためのOxbrytaの承認を拡大するための規制文書を承認し、2021年に生成され、ASHに提出されたデータの意味；Oxbrytaの支払者カバー範囲は、4歳から12歳以下の患者のカバー範囲を含む；EAMS下の積極的な科学的意見の意義は、患者参入を含む；進行および計画中の研究、臨床試験および登録、ならびに関連する方案、活動、時間、およびその他の予想；GBTの財務状況、将来性、指導、指導, 2021年の活動と成果の重要性および潜在的成長の機会と計画；新冠肺炎の大流行と関連する予想は、処方に対する潜在的な影響を含む；Oxbrytaの承認使用を拡大し、関連する規制および他の活動と期待を含む；希釈影響を含む上限コール取引の潜在的な影響；SCDの治療、看護と病気経過への影響、および関連する合併症の減少；GBT候補薬物とパイプラインの安全性、有効性、作用機序、進展と潜在力。証券法第27 A節と証券取引法第21 E節に含まれる前向き声明の安全港条項に含まれるGBTがこの声明を行うのは，これらの安全港条項を遵守するために，新たな目標および治療法の発見，開発，提供に取り組んでいる。これらの展望性陳述はGBTのその計画、意図、期待、戦略と将来性に対する現在の見方を反映し、これらの見方は会社が現在把握している情報と会社が作った仮説に基づいている。GBTは計画、意図、期待或いは戦略が必ず実現或いは実現することを保証できず、しかも、実際の結果は展望性声明に記述されたものと大きく異なる可能性があり、GBTがコントロールできない各種のリスクと要素の影響を受け、新冠肺炎の大流行に関連するリスクと不確定性を含むが、GBT業務への影響の程度と持続時間を含み、商業化活動、監督管理努力、研究開発、企業発展活動と経営結果を含む。これは高度に不確実で正確に予測できない未来の発展にかかっているだろう, 例えば、大流行の最終的な持続時間、米国および他の国の旅行制限、隔離、社会的距離、および企業閉鎖要件、および世界的に取られた疾病の制御および治療行動の有効性；GBTはOxbrytaの商業化に成功できない可能性がある商業化能力を確立し続けるリスク；GBTが第三者に依存した研究、開発、製造、流通、および商業化活動に関連するリスク；政府および第三者支払い者行動、精算および価格設定に関する行動を含む。競争的治療および他の可能性のある制限Oxbryta需要の変化に関連するリスクおよび不確実性；規制当局は、Oxbrytaの商業化を支援するための追加の研究またはデータを必要とする可能性がある；商業化または臨床開発中に薬物に関連する有害事象のリスクが観察される可能性がある；データおよび結果は、さらなる開発、規制審査または承認のために規制要件に適合していないか、または承認のために不十分である可能性がある；Pharmakonローンの下での義務の遵守；およびGBT協力、許可および流通協定下の活動の時間および進行；また、GBTが2020年12月31日までの会計年度のForm 10−K年度報告およびGBTが米国証券取引委員会に提出した最新のForm 10−Q四半期報告で述べられたリスクと、GBTはその後米国証券取引委員会に提出された文書における潜在リスク、不確実性、その他の重要な要因の検討を行う。法的要件がない限り、GBTは、新しい情報、未来のイベント、または他の理由でも、任意の前向きな陳述を公開更新する義務を負わない。

参考文献

1. 疾病管理·予防センターのウェブサイト。鎌状細胞疾患の研究。Https：/www.cdc.gov/ncbddd/heminopathies/scdc-Underding-sifle-cell-disease.html。訪問期間は2022年2月23日である。
2. ヨーロッパ薬品管理局です。Https：//www.ema.Europa.eu/en/Medicics/Human/孤児-Designations/eu 3182125、アクセス時間：2022年2月23日。
3. 疾病管理·予防センターのウェブサイト。鎌状細胞病(SCD)。Https：//www.cdc.gov/ncbddd/icklecell/data.html。訪問期間は2022年2月23日である。
4. 国立心肺血液研究所のサイトです。鎌状細胞病。Https：//www.nhlbi.nih.gov/Health-Themes/鎌細胞-疾患。訪問期間は2022年2月23日である。
5. Kato GJらNAT Rev Dis入門. 2018;4:18010.
6. Rees DCら柳の葉刀. 2010;376(9757):2018-2031.
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9. カスターJ血液循環系. 2013 Nov;27(6):279-87.
10. Oxbryta(Voxelotor)錠剤と経口懸濁剤処方情報錠剤。カリフォルニア州サンフランシスコ南部世界血液治療会社；2021年12月。

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