添付ファイル99.1

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1652130/000095017022001865/img149557450_0.jpg 

 

Intellia治療会社は2021年第4四半期と通年の財務業績を発表し、会社の最近の進展を重点的に紹介しています

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2月28日午後4：30に行われている第1段階の研究では、トランスサイレチン(ATTR)アミロイドーシス合併多発性神経障害患者の用量増加部分の追加中期データが発表される予定である。宇宙人
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2022年下半期に行われている遺伝性血管性浮腫(HAE)に関するNTLA−2002ヒト初の研究の中期データを公表する予定である
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CD 30+が血液病を発現する最初のインビトロ同種異体CAR-T候補であり、NTLA-2003、肝臓関連α-抗トリプシン欠乏症(AATD)のインビボノックアウト候補である2つの新しい開発候補-NTLA-6001がノミネートされた
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書き換え治療会社を買収して遺伝子編集技術プラットフォームを拡大することで
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ONK治療会社，Kyverna治療会社，SparingVision協力協定により将来の製品ラインを広げた
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CRISPRに基づく治療法の生産を支援するためにリース契約を締結し，GMP製造工場を建設する

マサチューセッツ州カンブリッジ，2022年2月24日−リーディングゲノム編集会社Intellia Treateutics，Inc.(ナスダック：NTLA)は本日，2021年12月31日までの第4四半期と年度の運営ポイントと財務業績を発表した。

私たちは強い勢いで2022年を始め、私たちがCRISPRに基づくパイプやプラットフォームを推進する戦略的重点に反する。私たちは私たちの複数の臨床プロジェクトで着実に進展し続けている。また，2つの新たな開発候補であるNTLA-2003とNTLA-6001を指名した.注目すべきは、来週NTLA-2001という記念碑的研究に関するより多くのデータを共有することを期待している“と述べた。同時に、私たちは引き続き私たち自身の科学革新を推進し、業界全体の外部能力を利用して次の臨床候補を生成する。この戦略の一部として、私たちは業界をリードするゲノム編集ツールキットとパイプラインをさらに支援するために、いくつかの重要な取引を完了した。Intelliaは有利な立場にあり、そのリーダーシップを拡大することができます。ゲノム薬物の潜在力を活用することを目標としているからです“

 

 

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2021年第4四半期と最近の運営ポイント

Vivoプログラムの更新では

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NTLA-2001によるATTRアミロイドーシスの治療：NTLA-2001はCRISPRをヒト内で遺伝子を編集する研究における最初の系統的な治療法であり、トランスサイレチン(ATTR)アミロイドーシスを最初の単回用量で治療する薬物になる可能性がある。NTLA−2001は同社の体内脂質ナノ粒子(LNP)技術とともにこの疾患を阻止·逆転する可能性を提供し，単回投与後に甲状腺ホルモン(TTR)蛋白の深さ，潜在的な生涯減少を推進する方法である。NTLA−2001は，この計画の先頭であるIntelliaとRegeneron製薬会社(Regeneron)との共同開発/共同推進プロトコルの一部である。
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Intelliaは2022年2月28日午後4：30に仮想投資家イベントを開催する。ET紹介が行われているNTLA−2001が遺伝性ATTRアミロイドーシス合併多発性神経障害(ATTRv−PN)患者で行った1期研究のより多くの中期臨床データである。公表されるデータは、第3および第4のキューの安全性および血清TTRの減少、およびすべてのキューの耐久性の早期観察を含む、第1の部分内のすべての4つのATTRv−PN用量キュー、すなわち単回増量用量部分からのものである。同社はまだ計画通り2022年第1四半期に多発性神経障害支店で第2部、すなわち単列拡張を開始している
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IntelliaはNTLA−2001を用いて第1段階研究の心筋症患者に薬剤を提供し続けている。2021年12月，拡大の第1段階研究の一部として，IntelliaはATTRアミロイドーシス合併心筋症(ATTR−CM)患者に新たな用量漸増行列を採用するようになった。ATTRv−PNとATTR−CM患者群の登録は2022年に完了する予定である
•
HAE用NTLA−2002：NTLA−2002はIntellia社独自の体内LNP送達技術を用いて肝臓中のKLKB 1遺伝子をノックアウトし，血漿キニン放出酵素総蛋白と活性を永久的に低下させる可能性があり，遺伝性血管浮腫(HAE)の重要なメディエーターである。この研究方法は単剤後に血漿キニン放出酵素活性を持続的に抑制することによって、HAE患者の発作を予防し、現在利用可能なHAE療法に関連する重大な治療負担を除去することを目的としている。
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2021年12月，Intelliaは1人目の患者がNTLA−2002を服用したと発表した。この初のヒト研究は，I型またはII型HAEを有する成人におけるNTLA−2002の安全性，耐性，活性を評価する予定である
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同社は2022年下半期に1/2段階研究の中間データを提出する予定だ。これらのデータは，NTLA-2002の新たな出現の安全性と活性プロファイルを記述し，初歩的な概念検証を示すことが可能であると予想される

 

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AATD関連肺疾患を治療するNTLA-3001：NTLA-3001は完全に所有し、一流のCRISPRを介した体内標的遺伝子挿入開発候補薬物であり、α-1アンチトリプシン欠乏(AATD)関連肺疾患の治療に用いられる。その設計目的はα-1アンチトリプシン(A 1 AT)タンパク質をコードするSERPINA 1遺伝子の健康コピーを正確に挿入し、単回投与後に機能性A 1 ATタンパク質の永久発現を治療レベルに回復する可能性がある。この方法では，重症例で週に最適なA 1 AT強化治療や肺移植の需要を解消することが求められている。
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IntelliaはNTLA−3001のために新薬(IND)を支援する研究活動を継続し，2023年にINDまたはINDに相当する薬剤を提出する予定である。
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AATD関連肝疾患を治療するNTLA-2003：NTLA-2003は完全所有の体内遺伝子ノックアウト開発候補薬物であり、AATD関連肝疾患の治療に応用されている。その設計目的は，肝臓に異常を生じるA 1 AT蛋白を担当するSERPINA 1遺伝子を不活化することである。この方法は肝疾患の発展を阻止し、病状が深刻な情況下で肝移植の需要を除去することを目的としている。
-
今日、Intelliaは新しい開発候補薬物NTLA-2003を指名し、AATDに関連する肝疾患の治療に応用することを発表した。同社はこの計画のためにINDを支援する活動を展開している。

EX Vivo計画更新

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急性骨髄性白血病に対するNTLA−5001：NTLA−5001はWilms腫瘍1(WT 1)抗原に対する自己T細胞受容体(TCR)−T細胞療法であり，すべての遺伝子サブタイプの急性骨髄性白血病(AML)の治療に用いられる。
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Intelliaは2021年第4四半期に急性骨髄性白血病患者のNTLA−5001第1/2 a段階研究における患者スクリーニングを開始した。同社はすでに患者募集を開始しており，今後数週間以内に1人目の患者に投与する予定である。同社は今年遅く，初めての予想データ読み出しの時間について指導を行う予定であり，TCRに基づくプラットフォームの臨床概念検証を目指している。
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CD 30+リンパ腫のためのNTLA-6001：NTLA-6001は、再発または難治性古典的ホジキンリンパ腫(CHL)を含むCD 30発現の血液病の治療のためのIntelliaのCD 30に対する完全同種異体CAR-T開発候補薬物である。
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今日、Intelliaは慢性骨髄性白血病を含むCD 30発現の血液病の治療に使用するために、その最初の体外同種異体開発候補薬物NTLA-6001を指名することを発表した。NTLA-6001はい

 

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Intellia独自の同種異体細胞工学プラットフォームを用いて開発し，新たな順序遺伝子編集の組合せを利用した。その差別化同種異体工学プラットフォームで公表された臨床前データは、宿主T細胞とナチュラルキラー(NK)細胞の攻撃を含む免疫拒絶反応から同種異体T細胞を保護することを示した。
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IntelliaはIND支援活動に向けて進んでおり，2022年に開催される科学会議でNTLA−6001開発に至る臨床前データを提案する予定である。

研究と企業の最新の状況

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モジュール化プラットフォームとパイプ拡張：Intelliaは編集、交付と細胞工学革新を通じてその業界のリードするゲノム編集プラットフォームと科学のリード的な地位を拡大しており、これらの革新は体内と体外応用を更に広くする可能性がある。
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NTLA−2003の指名後，Intelliaは2022年末までに少なくとも1つの新たな体内開発候補薬を推進する予定である。
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同社は2022年に開催される科学会議で、ゲノム編集と交付ツールを含むその独自技術能力のより多くの進歩を強調する計画だ。
•
協力更新
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今年2月，同社はONK治療有限会社(ONK)と許可と協力協定を締結し，癌治療のためのCRISPR編集の同種異体NK細胞療法を開発した。このプロトコルはONK社にIntelliaに基づく独自の体外CRISPR/Cas 9ゲノム編集プラットフォームとそのLNPに基づく交付技術の非独占ライセンスを付与し、ONK社に最大5種類のNK細胞療法を開発するいくつかのGUIDE RNAsの独占権利を付与した。Onkは，プロトコルがカバーする工学NK細胞療法の臨床前および臨床開発を担当する。また、同協定はIntelliaに世界規模で最大2種類の製品を共同開発·共同商業化する選択権を付与し、米国で商業化をリードする権利がある。
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同社は2021年12月、特定の自己免疫疾患を治療するための同種CD 19 CAR-T細胞研究候補薬であるKYV-201を開発するための許可および協力協定をKyverna Treeutics(Kyverna)と署名した。従来の腫瘍学的適応と比較して，炎症性疾患に対するCD 19を目的とした新しい方法である。Kyvernaは、Kyvernaの株式と交換するために、CRISPR/Cas 9に基づく独自のインビトロ同種プラットフォームを使用する権利を、プロトコルの一部としてKYV-201の臨床前および臨床開発をリードして支援する。インテルリア

 

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特定の開発および商業マイルストーン支払い、および将来の潜在販売の下位数までの特許権使用料を得る資格があり、共同開発と共同商業化協定に従ってKYV-201米国の商業化をリードする選択権を行使することができる。
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2021年10月，同社はSparingVisionと戦略的協力を行い，IntelliaのCRISPR/Cas 9特許技術を用いて新規ゲノム薬を開発し，眼科疾患の治療に用いた。また，IntelliaはSparingVisionの持分を獲得した。Intelliaは、協力の一部として、3つの協力目標のうちの2つの候補製品の米国での独占商業化権利、開発資格および商業マイルストーン支払い、および協力によって生成された製品の将来の潜在的販売の特許権使用料を得る。両社はまた，CRISPR/Cas 9ゲノム試薬を網膜に輸送する問題を解決するために，新たな自己不活化AAVベクターとLNPに基づく方法を研究·開発する。
•
企業動態
-
Intelliaは今年2月，新規DNA書き込み技術の推進に注力した民間バイオテクノロジー会社である書き換え治療会社(REWRITE)の買収を完了した。書き換えられたDNA書き込み技術は一連の正確な編集戦略を実現する可能性がある。これらの措置は的確な修正、挿入、削除と全面的なモノヌクレオチド変化を含み、これは発病遺伝子を編集する新しい方法を提供し、ゲノム薬物の治療潜在力を拡大する可能性がある。
-
同社は今年2月、CRISPRに基づく研究療法の重要部品の製造を支援するために、マサチューセッツ州ウォルザムに14万平方フィートの製造工場を開発する賃貸契約を発表した。新しい製造施設は良好な製造規範(GMP)に適合し，ビジネス供給によりIntellia CRISPRによる療法の重要なコンポーネントに臨床前支援を提供する。また，この施設は既存の能力やパートナーシップと組み合わせて，能力や能力を提供し，Intelliaが拡大していくパイプやビジネス準備を支援する.

まもなく行われるイベント

会社は2022年第1四半期に以下の活動に参加する

•
AAAAI年会、2月25日から28日まで、フェニックス
•
Cowen Healthcare Conference，3月7日，仮想

 

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•
バークレイズ·キャピタル·グローバル医療会議3月15日マイアミ
•
グッゲンハイム医療講座ゲノム薬物とまれな疾患日，3月31日，仮想

まもなく来る一里塚

同社はパイプライン発展のために以下の内容を制定した

•
NTLA-2001はATTRアミロイドーシス：
o
2月28日に第1段階研究の他の中間データを報告する
o
2022年第1四半期にNTLA-2001第1段階研究の第2部、すなわち単剤拡張キューを開始した
o
ATTRv-PNおよびATTR-CM被験者の第1段階研究を2022年に完了
•
HAEのNTLA−2002：2022年下半期の第1/2段階研究の中期データを提供
•
AATDに適用されるNTLA-3001：2023年にINDまたはIND等価物を提出する予定
•
急性骨髄性白血病のNTLA−5001：2022年に引き続き患者を募集1/2 a期研究に参加
•
CD 30+リンパ腫のNTLA−6001：2022年に開催される科学会議で臨床前データを公表する予定
•
パイプ拡張：
o
2022年末までに少なくとも1種の体内開発候補薬を発売します
o
2022年により多くの革新的なプラットフォーム機能を向上させる

2021年第4四半期と通年の財務実績

•
現金状況：2021年12月31日現在、現金、現金等価物、有価証券は10.86億ドルだったが、2020年12月31日現在、現金、現金等価物、有価証券は5.974億ドルだった。この増加は，2021年第3四半期に後続発行された純収益6.483億ドル，会社“市場で”(ATM)協定の純収益4530万ドル，従業員による株式計画収益4310万ドル，Regeneronから得られたコスト分担協定資金630万ドルによって推進された。このような増加分は、事業を支援するために使用される現金約2.547億ドルによって相殺される。
•
協力収入：協力収入は2021年第4四半期に630万ドル増加し1290万ドルに達したが，2020年第4四半期は660万ドルであった。この成長は主にAvenCellとの合弁企業が2021年に記録した580万ドルの収入によって推進されている
•
研究開発費：2021年第4四半期、研究開発費は3290万ドル増加し、7120万ドルに達したが、2020年第4四半期は3820万ドルだった。この成長は，主に我々の先行計画の推進，これらの計画を支援する研究者の増加，開発組織の拡張によるものである。

 

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•
M&A費用：2021年第4四半期、一般·行政費用は1130万ドル増加し、2210万ドルに達したが、2020年第4四半期は1080万ドルだった。この成長は主に380万ドルの株式報酬を含む従業員関連の支出に関するものだ。
•
純損失：同社の2021年第4四半期の純損失は8120万ドルだったが、2020年第4四半期は4220万ドルだった。

電話会議2021年第4四半期と通年業績の検討

同社は2月24日(木)午前8時に開催される電話会議でこれらの結果を検討する。ええ

コールに参加します

•
米国発呼者は1−833−316−0545に電話すべきであり、国際発信者は通話の約5分前に1−412−317−5726に電話すべきである。すべての参加者たちはIntellia治療会社に接続された電話会議を要求しなければならない
•
ここを訪問してくださいリンク電話会議を同期したインターネット中継を行う.

電話会議の再放送は2月24日の米東部時間正午12時から、Intelliaサイトwww.intelliatx.comで投資家やメディア部分のイベントやプレゼンテーションページで視聴される。ええ

Intellia Treateuticsについて

Intellia治療会社は先行する臨床段階ゲノム編集会社であり，CRISPRに基づく技術を用いて新たな治癒可能な療法を開発している。CRISPRに基づく技術の変革の潜在力を十分に実現するために，Intelliaは2つの主な方法を求めている.同社の体内では治療法としてCRISPRの静脈内投与が計画されており，その中の独自の送達技術は特定の標的組織内で病原遺伝子を直接高精度に編集することを可能にしている。Intelliaの体外プロジェクトにはCRISPRを用い，工学的ヒト細胞を用いて癌や自己免疫疾患を治療することでこの治療法を作成した。Intelliaの深い科学、技術と臨床開発経験に加え、その強力な知的財産権の組み合わせにより、同社はゲノム編集の潜在力を十分に利用して新しい遺伝医学クラスを作成する上で指導的な役割を果たすことができる。もっと情報を知っていますIntelliatx.comそれは.ツイッターで私たちに注目して@intelliatwets.

 

前向きに陳述する

本プレスリリースには，Intellia治療会社(“Intellia”または“会社”)が1995年に個人証券訴訟改革法で指摘した“前向き陳述”が含まれている。これらの展望的陳述には、Intelliaの以下の態様に関する信念および期待の明示的または暗示に関する陳述が含まれるが、そのリーダーシップの拡張に成功し、ゲノム編集能力およびパイプラインの能力を強化するためにゲノム薬物の潜在力を十分に利用することができ、その財政資源を配置する能力を含む

 

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現金と現金等価物及び手術収入を含む；その臨床試験申請(“CTA”)とIND提出により、予想されるデータ発表時間、法規提出時間及び臨床試験の開始、登録と完成を含み、そのNTLA-2001による甲状腺ホルモンアミロイドーシス治療、NTLA-2002による遺伝性血管水腫とNTLA-5001治療急性骨髄性白血病治療の臨床計画の安全性、有効性、成功と進展；α-1アンチトリプシン欠乏(AATD)関連肺疾患を治療するためのNTLA-3001、AATD関連肝疾患のためのNTLA-2003、CD 30+リンパ腫のためのNTLA-6001、臨床試験を開始するデータを生成する能力、AATD関連肺疾患のためのNTLA-3001、AATD関連肝疾患のためのNTLA-2003、CD 30+リンパ腫のためのNTLA-6001、そのCRISPR/CAS 9技術および関連技術の拡張を含み、より多くの候補の開発を進め、このような開発を推進するための時間予想を含む開発候補の進展；それは関連する知的財産権の組み合わせの能力を維持し、拡大する；2019年のコロナウイルス病の大流行に対する潜在的な影響の予想は、Deltaおよびオミック変異体のその臨床試験に対する戦略、将来の操作と時間の影響を含む；一連の正確な編集戦略とそれによって生じる治療潜在力を実現するための書き換えDNA書き込み技術の期待；その協力がその開発計画に与える影響を最適化する能力は、Regeneronとの協力を含むが、ATTRアミロイドーシスに対するRegeneronとの共同開発計画およびKYV-201に対するKyvernaとの開発を含むが、Regeneronとの協力に限定されない, ONKと連携して工学NK細胞療法を開発し，SparingVisionと協力して眼科治療を開発することと，GMPに適合した臨床的および商業的供給を生産することを含むその計画中の製造施設を完成·利用する能力。

本新聞稿中のいかなる展望性陳述も管理層の現在の未来事件に対する期待と信念に基づいており、多くのリスクと不確定要素の影響を受けることができ、これらのリスクと不確定要素は実際の結果がこれらの展望性陳述中に陳述或いは暗示した結果とは大きく異なる可能性がある。これらのリスクおよび不確定要因には、Intelliaが知的財産権の地位を保護·維持する能力に関するリスク、Intelliaとそのライセンス者およびライセンサーを含む第三者との関係に関するリスク、そのライセンス者が知的財産権の地位を保護·維持する能力に関するリスク、ライセンス、起動および研究およびその候補製品の他の開発要件に関する不確実性、臨床試験を行う規制承認に関する不確実性、Intelliaまたはその協力者の任意の候補製品の開発および/または商業化に関連するリスク、これらの候補製品の開発および/または商業化に関連するリスク、およびこれらの候補製品の開発および/または商業化に関するリスクが含まれるが、これらに限定されない。臨床前研究または臨床研究の結果に関連するリスクは、将来の研究に関連する将来の結果を予測できない可能性があること、臨床研究結果に関連するリスク、それらが陽性でない可能性があることを含む、書き換え獲得に関連するリスクを含み、それが執筆技術の開発または他の態様を引き起こさない可能性があることを含む

 

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これらのリスクには，Intellia依存連携に関連するリスク，Regeneron，ONKまたはKyvernaとの連携，または他との連携が継続しないか成功しないリスク，GMPに適合した製造施設の建設および維持に関連するリスクがある。これらの他のリスクや不確実性やその他の重要な要因の議論については，Intelliaの最近のForm 10−K年次報告やForm 10−Q四半期報告における“リスク要因”と題する章と，Intelliaが米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出した他の文書における潜在リスク，不確実性，その他の重要な要因の議論を参照されたい。本プレスリリース中のすべての情報は配布日までであり，法的要求がない限りIntelliaはこれらの情報を更新する責任を負わない.

Intellia治療会社

連結業務報告書(監査を経ない)

(金額は千単位、1株当たりデータを除く)

 

 

 

12月31日までの3ヶ月間

 

 

12月31日までの12ヶ月間

 

 

 

2021

 

 

2020

 

 

2021

 

 

2020

 

協力収入

 

$

12,854

 

 

$

6,595

 

 

$

33,053

 

 

$

57,994

 

運営費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究開発

 

 

71,161

 

 

 

38,231

 

 

 

229,807

 

 

 

150,408

 

一般と行政

 

 

22,108

 

 

 

10,763

 

 

 

71,096

 

 

 

44,169

 

総運営費

 

 

93,269

 

 

 

48,994

 

 

 

300,903

 

 

 

194,577

 

営業損失

 

 

(80,415

)

 

 

(42,399

)

 

 

(267,850

)

 

 

(136,583

)

その他(費用)収入、純額：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

権益法投資損失

 

 

(1,325

)

 

 

-

 

 

 

(1,325

)

 

 

-

 

利子収入

 

 

503

 

 

 

207

 

 

 

1,283

 

 

 

2,352

 

その他の収入合計，純額

 

 

(822

)

 

 

207

 

 

 

(42

)

 

 

2,352

 

純損失

 

$

(81,237

)

 

$

(42,192

)

 

$

(267,892

)

 

$

(134,231

)

1株当たり基本と希釈して純損失

 

$

(1.09

)

 

$

(0.69

)

 

$

(3.78

)

 

$

(2.40

)

加重平均流通株、基本株、希釈株

 

 

74,427

 

 

 

61,306

 

 

 

70,894

 

 

 

55,987

 

 

Intellia治療会社

合併貸借対照表データ(監査なし)

(金額は千単位)

 

 

 

十二月三十一日
2021

 

 

十二月三十一日
2020

 

現金、現金等価物、有価証券

 

$

1,086,049

 

 

$

597,371

 

総資産

 

 

1,294,464

 

 

 

676,322

 

総負債

 

 

254,220

 

 

 

149,250

 

株主権益総額

 

 

1,040,244

 

 

 

527,072

 

 

 

 

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Intellia連絡先：

投資家：

イアン·カープ

上級副社長、投資家関係と企業伝播

+1-857-449-4175

メール：ian.karp@intelliatx.com


李娜·理想車
取締役、投資家関係
+1-857-706-1612
メール：lina.li@intelliatx.com 

 

メディア：
マット·クレンソン

十橋通信

+1-917-640-7930

メール：Media@intelliatx.com

メールボックス：mcrenson@tenbridge gecomications.com

 

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