添付ファイル99.1

 

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1745999/000095017022002162/img55885398_0.jpg 

 

BEAM治療会社は、パイプラインと業務の要点、計画中の2022年のマイルストーン、および2021年の第4四半期と通年の財務実績を報告します

 

ファイザーとの研究協力が行われており、前金と潜在的なマイルストーン支払いは13億5千万ドルに達している

 

2022年下半期にBEAM-101臨床試験を計画的に開始し、BEAM-102 INDを提出し、第1波鎌細胞病長期戦略を実施する

 

2022年以降に予想されるEx VivoおよびVivo Base Editing計画の強力なマイルストーンのセットをサポートするために、ファイザーの前払いを含む12億ドルの強力な現金状況

 

マサチューセッツ州カンブリッジ,2022年2月28日−BEAM治療会社(ナスダック:BEAM),塩基編集により精密遺伝薬を開発したバイオテクノロジー会社は,今日パイプラインと業務要点を発表し,2022年予想の重要なマイルストーンを概説し,2021年第4四半期と通年の財務業績を報告した。

 

ビム最高経営責任者のジョン·エバンズ氏は、“2021年を通して、私たちはプラットフォームとポートフォリオで重要な進展を遂げ、最終的に昨年末に最初のIND提出を承認し、最近ファイザーとの協力を開始した。この2つの協力は、私たちの基礎編集と技術交付の潜在力をさらに検証した”と述べた。2022年には、鎌状細胞疾患を治療するための長期戦略の第1波を実施することによって、この勢いを継続する予定であり、臨床段階会社への移行、および予想されるBEAM−102のIND提出を示すBEAM−101試験の開始を計画している。鎌状細胞疾患や他の深刻な遺伝性血液疾患に対する新しい療法の需要は大きく、私たちの戦略と技術キット--基礎編集、改善された条件調節と体内注射編集造血幹細胞--これらの患者の治療構造に重要な影響を与える可能性があると信じている“

 

Evans氏は続けて,“同時に,2022年に残りのパイプラインプロジェクト,特に期待されるマイルストーンを積極的に推進する予定であり,再発および難治性急性T細胞白血病およびリンパ母細胞リンパ腫を治療するためのBEAM−201のIND提出,グリコーゲン貯蔵疾患Iaを治療するためのBEAM−301のINDイネーブル,我々のパイプラインにおけるより多くの候補開発の命名,および精密遺伝医学分野における我々の総合技術プラットフォームの持続的な進歩を含む。これはビムにとってエキサイティングな瞬間であり、私は患者に生活を変える可能性のある薬をもたらすために努力しているから、今後一年を楽観的に考えている

 

パイプと業務のハイライト

ファイザー社と多目標研究協力を展開し、一連の稀な疾病の生体塩基編集プログラムを推進した:BEAMとファイザー社は4年間の研究協力を達成し、重点は肝臓、筋肉と中枢神経系の3種類の稀な遺伝病に対する生体塩基編集プログラムである。合意条項によると、ビムは3億ドルの前金を受け取り、ファイザーがすべての3つの目標に対して加入許可権を行使すると仮定すると、開発、監督管理、商業マイルストーン支払いを獲得する資格があり、潜在取引の総対価格は13.5億ドルに達する。BEAMには許可計画ごとの世界純売上高の印税を得る資格がある。BEAMは開発候補を選択することによってすべての研究活動を行い、ファイザーは各開発候補に独占的なグローバル許可を付与することを選択する可能性があり、その後、ファイザーは各開発候補のすべての開発活動、および潜在的な規制承認および商業化を担当する。第1/2段階研究終了時に、オプション行権料を支払った後、ビムは、協力によって許可されたプロジェクトに関連するグローバル共同開発および共同商業化プロトコルに参加することを選択する権利があり、この合意によれば、ファイザーおよびピムは、純利益および開発および商業化コスト(ファイザー/ピム)を65%/35%の割合で共有する。協力の初期期間は4年で、1年に延長することができる

 

 


2021年ASHで鎌状細胞病の塩基編集計画の長期戦略を概説した:2021年12月の第63回米国血液学会年次総会と博覧会において,ティムは鎌状細胞病(SCD)を治療する塩基編集方法の長期·段階的発展戦略を共有した。ピムの漸進戦略は3つの波に関連しています
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第1波:自己移植による前生体塩基編集
BEAMは,患者から細胞を収集して編集し,条件案後に白花丹治療のような患者内に注入する体外基礎編集計画を進めており,現在の造血幹細胞(HSC)移植の標準看護である。この方法は、当社がますます有効な臨床端末および管理ポリシーを使用して有効な開発経路を求めることを可能にするために、同社のBEAM-101およびBEAM-102ベースのエディタに配備されるであろう。
o
第2波:改良された条件反射
第一弾の開発を行うと同時に、BEAMは幹細胞移植を受けたSCD患者の移植調整方案を改善し、標準看護調整に関連する毒性挑戦を減少することに力を入れ、これは患者の身体に有効な治療準備を行うための重要な構成部分である。BEAMはMagenta Treeuticsと協力してMGTA-117の潜在的使用を評価し、MGTA-117はMagentaの新しい抗体薬物結合体であり、免疫細胞を節約し、造血幹細胞および前駆細胞を正確に標的化することを目的としている。BEAMも新たな調節戦略について独自の研究を行っている。成功すれば、改善された調節スキームは、BEAM-101およびBEAM-102および血液学的に他の塩基エディタと対になる可能性がある。
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第3波:HSC標的LNPによる生体塩基編集
BEAMはまた,HSCsに対する脂質ナノ粒子(LNPs)を注入することにより患者に伝達し,移植の必要性を完全に除去するSCDの体内塩基エディタの可能性を探索している。この方法は、患者に、特に体外治療において挑戦的な地域でより容易に得られる選択を提供することができる。Guide Treeuticsを買収した上で、ビム社はDNAバーコードLNPスクリーニング技術を用いて、高スループットの体内LNP同定を実現し、新しい生物分布と肝臓以外の標的器官に対する選択性を持っている。

 

SITC上でCD 5陽性腫瘍に対する多重編集CAR T細胞を作成する臨床前データ重点方法を紹介した:2021年11月に開催された癌免疫治療学会第36回年次総会で,ビムは新たな臨床前研究を発表し,同社の多重編集CAR T細胞のCD 5陽性腫瘍に対する能力が体内腫瘍郭清を招くことを証明した。BEAMの方法は、潜在的なT細胞悪性腫瘍の既製治療のための増強効果機能を有する同種抗CD 5 CAR T細胞を作成するために、CD 5およびPD 1を含む5つの標的遺伝子を同時にサイレンシングすることを目的とした塩基編集を利用する

 

2022年の主な予想マイルストーン

前Vivo HSC計画

2022年下半期、最初の被験者をBEAM-101治療SCDの1/2期臨床試験に組み入れ、Beacon-101試験と呼ばれる
2022年下半期にSCD治療のBEAM−102の研究新薬(IND)申請を提出する

 

前生体T細胞プログラム

再発/難治性Tリンパ球性白血病/T細胞リンパ芽球性リンパ腫(T−ALL/TLL)の治療のためのBEAM−201のIND申請は2022年下半期に提出される
2022年に2番目のCAR-T開発候補を指名します

 

 


生体LNP肝標的計画では

BEAM-301のINDイネーブル研究を開始し、BEAM-301は肝臓を標的とするLNP塩基編集試薬の調合であり、2022年にR 83 C突然変異を是正することを目的とし、これはグリコーゲン貯蔵障害Ia(GSDIa)の最もよく見られる発病突然変異である
2022年に2人目の肝臓開発候補を指名します

 

2021年第4四半期と通年の財務実績

現金状況:2021年12月31日現在、現金、現金等価物、有価証券は9.56億ドル(ファイザーとの事前支払いは含まれていない)であり、2020年12月31日現在、現金、現金等価物、有価証券は2兆997億ドルである。
研究開発(R&D)費用:2021年第4四半期の研究開発費は9680万ドル、2021年12月31日までの年間は3.871億ドルだったのに対し、2020年第4四半期は3250万ドル、2020年12月31日までの年間は1.032億ドルだった
一般·行政(G&A)費用:2021年第4四半期G&A費用は1780万ドル、2021年12月31日までの年間は5720万ドル、2020年第4四半期は840万ドル、2020年12月31日までの年間は2960万ドル。
純損失:2021年第4四半期の普通株株主の純損失は6470万ドル、あるいは1株当たり0.95ドルの損失であり、2021年12月31日までの年間は3.706億ドル、あるいは1株5.77ドルであり、2020年第4四半期は9550万ドル、あるいは1株1.69ドルであり、2020年12月31日までの年間は1.959億ドル、または1株4.19ドルである。

 

BEAM治療について

BEAM治療会社(ナスダックコード:BEAM)は生物技術会社であり、リードし、全面的に統合された精密遺伝子薬物プラットフォームの構築に取り組んでいる。このビジョンを実現するために、ベムは遺伝子編集と交付技術のセットを含み、内部製造能力を建設しているプラットフォームを組み立てている。BEAMの一連の遺伝子編集技術は塩基編集を基礎とし、これは精確、予測可能と高効率な単塩基変更を実現し、標的ゲノム配列に対して、DNA二本鎖切断を招くことなく、独自の技術である。これは,ビムが使用している一連の潜在的な治療的編集戦略を実現し,基礎編集プログラムの多様な組み合わせを進めることが可能である。BEAMは価値観駆動の組織であり、その人々、先端科学に力を入れ、深刻な疾患を有する患者に生涯治療のビジョンを提供することに取り組んでいる。

 

 


前向き陳述に関する注意事項
 

本プレスリリースには1995年の個人証券訴訟改革法に適合した前向きな陳述が含まれている。投資家にこれらの展望的陳述に過度に依存しないように注意し、以下の陳述を含むが、これらに限定されない:私たちはより多くの開発候補の計画と予想タイミングを指名し、INDイネーブル研究を開始し、IND申請を提出する;我々の技術の治療応用と潜在力は、SCD、T-ALL/T-LL、GSDIaとLNPsを含み、私たちは肝臓内外の標的器官に塩基編集プログラムを提供する能力を含む;著者らは肝臓内外の標的器官に塩基編集プログラムを提供する能力を含む、改善された条件調節方案の能力を開発し、鎌状細胞病に対する基礎編集プログラムの長期戦略と関連している。私たちのBeacon-101臨床試験の計画開始および設計は、第1の被験者を試験の時間に組み込むことを含む;私たちはファイザーとの研究協力協定によって得られる可能性のある任意の未来の支払いによって、私たちの資本資源は運営費用および資本支出要件を支払うのに十分であるかどうか、および基地編集を通じて患者のための生涯、治癒、正確な遺伝子薬物を開発する能力を提供する。すべての展望性声明は重要なリスクと不確実性の影響を受けるが、これらのリスクと不確実性は、実際の結果が計画よりも長い時間以上のコストを必要とする可能性があるが、これらのリスクおよび不確実性を含むが、これらのリスクおよび不確実性に限定されない。これらのリスクおよび不確実性は、規制当局が私たちの候補製品を承認し、商業化する能力を開発し、獲得することができないかもしれない, 私たちの候補製品のための特許および他の知的財産権保護の維持と実行が必要である;新冠肺炎疫病の潜在的な影響;私たちの候補製品の臨床前試験および臨床前研究および臨床試験の初歩的または中期データは、進行中または後の臨床試験の結果または成功を予測できない可能性がある;私たちの臨床試験登録は予想よりも長い時間を必要とする可能性がある;私たちの候補製品は製造または供給中断または故障を経験する可能性がある;競争製品に関連するリスク;そして、2021年12月31日までの10-Kフォーム年次報告書、および米国証券取引委員会に提出された任意の後続文書において、“リスク要因要約”および“リスク要因”というタイトルで識別された他のリスクおよび不確実性を提供する。これらの展望的陳述は、本プレスリリースの日までの状況のみを代表する。私たちの実際の結果の異なる要素やイベントが時々現れる可能性があり、私たちはこれらのすべての要素やイベントを予測することはできない。私たちは法的要求が適用されない限り、新しい情報、未来の発展、または他の理由でも、いかなる前向きな陳述も更新する義務はない。

 

連絡先:

投資家:

チェルシー·リスター

推力戦略伝播

メール:chelcie@thrustscc.com

 

メディア:

ダン·バドウィック

1 AB

電子メール:Dan@1 abmedia.com

 


 

簡明総合貸借対照表データ(未監査)

 

(単位:千)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

十二月三十一日
2021

 

 

十二月三十一日
2020

 

現金、現金等価物、有価証券

 

$

965,647

 

 

$

299,671

 

総資産

 

 

1,474,453

 

 

 

451,677

 

総負債

 

 

647,715

 

 

 

206,116

 

株主権益総額

 

 

826,738

 

 

 

245,561

 

 

簡明総合業務報告書(未監査)

 

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

12月31日までの3ヶ月間

 

 

十二月三十一日までの年度

 

 

 

2021

 

 

2020

 

 

2021

 

 

2020

 

許可と協力収入

 

$

51,069

 

 

$

6

 

 

$

51,844

 

 

$

24

 

運営費用:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究開発

 

 

96,781

 

 

 

32,451

 

 

 

387,087

 

 

 

103,179

 

一般と行政

 

 

17,772

 

 

 

8,354

 

 

 

57,222

 

 

 

29,605

 

総運営費

 

 

114,553

 

 

 

40,805

 

 

 

444,309

 

 

 

132,784

 

運営損失

 

 

(63,484

)

 

 

(40,799

)

 

 

(392,465

)

 

 

(132,760

)

その他の収入(支出):

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

派生負債の公正価値変動

 

 

7,400

 

 

 

(54,700

)

 

 

(1,000

)

 

 

(63,400

)

非持株投資の公正価値変動

 

 

(4,270

)

 

 

 

 

 

17,690

 

 

 

517

 

価格負債があって価値変動を公正にすることができます

 

 

(4,407

)

 

 

 

 

 

5,146

 

 

 

 

利息とその他の収入,純額

 

 

54

 

 

 

35

 

 

 

(9

)

 

 

1,051

 

その他収入合計

 

 

(1,223

)

 

 

(54,665

)

 

 

21,827

 

 

 

(61,832

)

純損失

 

$

(64,707

)

 

$

(95,464

)

 

$

(370,638

)

 

$

(194,592

)

償還可能な転換可能な優先株は優先配当金を含む償還価値に増加する

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

(1,277

)

普通株主は純損失を占めなければならない

 

$

(64,707

)

 

$

(95,464

)

 

$

(370,638

)

 

$

(195,869

)

普通株株主は普通株1株当たり純損失、基本損失と希釈損失を占めなければならない

 

$

(0.95

)

 

$

(1.69

)

 

$

(5.77

)

 

$

(4.19

)

加重平均普通株、普通株株主は1株当たり純損失、基本損失と希釈損失に用いる

 

 

67,988,717

 

 

 

56,544,620

 

 

 

64,227,676

 

 

 

46,733,221