添付ファイル99.1
BEAM治療会社は、パイプラインと業務の要点、計画中の2022年のマイルストーン、および2021年の第4四半期と通年の財務実績を報告します
ファイザーとの研究協力が行われており、前金と潜在的なマイルストーン支払いは13億5千万ドルに達している
2022年下半期にBEAM-101臨床試験を計画的に開始し、BEAM-102 INDを提出し、第1波鎌細胞病長期戦略を実施する
2022年以降に予想されるEx VivoおよびVivo Base Editing計画の強力なマイルストーンのセットをサポートするために、ファイザーの前払いを含む12億ドルの強力な現金状況
マサチューセッツ州カンブリッジ,2022年2月28日−BEAM治療会社(ナスダック:BEAM),塩基編集により精密遺伝薬を開発したバイオテクノロジー会社は,今日パイプラインと業務要点を発表し,2022年予想の重要なマイルストーンを概説し,2021年第4四半期と通年の財務業績を報告した。
ビム最高経営責任者のジョン·エバンズ氏は、“2021年を通して、私たちはプラットフォームとポートフォリオで重要な進展を遂げ、最終的に昨年末に最初のIND提出を承認し、最近ファイザーとの協力を開始した。この2つの協力は、私たちの基礎編集と技術交付の潜在力をさらに検証した”と述べた。2022年には、鎌状細胞疾患を治療するための長期戦略の第1波を実施することによって、この勢いを継続する予定であり、臨床段階会社への移行、および予想されるBEAM−102のIND提出を示すBEAM−101試験の開始を計画している。鎌状細胞疾患や他の深刻な遺伝性血液疾患に対する新しい療法の需要は大きく、私たちの戦略と技術キット--基礎編集、改善された条件調節と体内注射編集造血幹細胞--これらの患者の治療構造に重要な影響を与える可能性があると信じている“
Evans氏は続けて,“同時に,2022年に残りのパイプラインプロジェクト,特に期待されるマイルストーンを積極的に推進する予定であり,再発および難治性急性T細胞白血病およびリンパ母細胞リンパ腫を治療するためのBEAM−201のIND提出,グリコーゲン貯蔵疾患Iaを治療するためのBEAM−301のINDイネーブル,我々のパイプラインにおけるより多くの候補開発の命名,および精密遺伝医学分野における我々の総合技術プラットフォームの持続的な進歩を含む。これはビムにとってエキサイティングな瞬間であり、私は患者に生活を変える可能性のある薬をもたらすために努力しているから、今後一年を楽観的に考えている
パイプと業務のハイライト
2022年の主な予想マイルストーン
前Vivo HSC計画
前生体T細胞プログラム
生体LNP肝標的計画では
2021年第4四半期と通年の財務実績
BEAM治療について
BEAM治療会社(ナスダックコード:BEAM)は生物技術会社であり、リードし、全面的に統合された精密遺伝子薬物プラットフォームの構築に取り組んでいる。このビジョンを実現するために、ベムは遺伝子編集と交付技術のセットを含み、内部製造能力を建設しているプラットフォームを組み立てている。BEAMの一連の遺伝子編集技術は塩基編集を基礎とし、これは精確、予測可能と高効率な単塩基変更を実現し、標的ゲノム配列に対して、DNA二本鎖切断を招くことなく、独自の技術である。これは,ビムが使用している一連の潜在的な治療的編集戦略を実現し,基礎編集プログラムの多様な組み合わせを進めることが可能である。BEAMは価値観駆動の組織であり、その人々、先端科学に力を入れ、深刻な疾患を有する患者に生涯治療のビジョンを提供することに取り組んでいる。
前向き陳述に関する注意事項
本プレスリリースには1995年の個人証券訴訟改革法に適合した前向きな陳述が含まれている。投資家にこれらの展望的陳述に過度に依存しないように注意し、以下の陳述を含むが、これらに限定されない:私たちはより多くの開発候補の計画と予想タイミングを指名し、INDイネーブル研究を開始し、IND申請を提出する;我々の技術の治療応用と潜在力は、SCD、T-ALL/T-LL、GSDIaとLNPsを含み、私たちは肝臓内外の標的器官に塩基編集プログラムを提供する能力を含む;著者らは肝臓内外の標的器官に塩基編集プログラムを提供する能力を含む、改善された条件調節方案の能力を開発し、鎌状細胞病に対する基礎編集プログラムの長期戦略と関連している。私たちのBeacon-101臨床試験の計画開始および設計は、第1の被験者を試験の時間に組み込むことを含む;私たちはファイザーとの研究協力協定によって得られる可能性のある任意の未来の支払いによって、私たちの資本資源は運営費用および資本支出要件を支払うのに十分であるかどうか、および基地編集を通じて患者のための生涯、治癒、正確な遺伝子薬物を開発する能力を提供する。すべての展望性声明は重要なリスクと不確実性の影響を受けるが、これらのリスクと不確実性は、実際の結果が計画よりも長い時間以上のコストを必要とする可能性があるが、これらのリスクおよび不確実性を含むが、これらのリスクおよび不確実性に限定されない。これらのリスクおよび不確実性は、規制当局が私たちの候補製品を承認し、商業化する能力を開発し、獲得することができないかもしれない, 私たちの候補製品のための特許および他の知的財産権保護の維持と実行が必要である;新冠肺炎疫病の潜在的な影響;私たちの候補製品の臨床前試験および臨床前研究および臨床試験の初歩的または中期データは、進行中または後の臨床試験の結果または成功を予測できない可能性がある;私たちの臨床試験登録は予想よりも長い時間を必要とする可能性がある;私たちの候補製品は製造または供給中断または故障を経験する可能性がある;競争製品に関連するリスク;そして、2021年12月31日までの10-Kフォーム年次報告書、および米国証券取引委員会に提出された任意の後続文書において、“リスク要因要約”および“リスク要因”というタイトルで識別された他のリスクおよび不確実性を提供する。これらの展望的陳述は、本プレスリリースの日までの状況のみを代表する。私たちの実際の結果の異なる要素やイベントが時々現れる可能性があり、私たちはこれらのすべての要素やイベントを予測することはできない。私たちは法的要求が適用されない限り、新しい情報、未来の発展、または他の理由でも、いかなる前向きな陳述も更新する義務はない。
連絡先:
投資家:
チェルシー·リスター
推力戦略伝播
メール:chelcie@thrustscc.com
メディア:
ダン·バドウィック
1 AB
電子メール:Dan@1 abmedia.com
簡明総合貸借対照表データ(未監査) |
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(単位:千) |
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十二月三十一日 |
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十二月三十一日 |
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現金、現金等価物、有価証券 |
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$ |
965,647 |
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$ |
299,671 |
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総資産 |
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1,474,453 |
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451,677 |
|
総負債 |
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647,715 |
|
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|
206,116 |
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株主権益総額 |
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826,738 |
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245,561 |
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簡明総合業務報告書(未監査) |
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(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない) |
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12月31日までの3ヶ月間 |
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十二月三十一日までの年度 |
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2021 |
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2020 |
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|
2021 |
|
|
2020 |
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許可と協力収入 |
|
$ |
51,069 |
|
|
$ |
6 |
|
|
$ |
51,844 |
|
|
$ |
24 |
|
運営費用: |
|
|
|
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|
|
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||||
研究開発 |
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96,781 |
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|
32,451 |
|
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|
387,087 |
|
|
|
103,179 |
|
一般と行政 |
|
|
17,772 |
|
|
|
8,354 |
|
|
|
57,222 |
|
|
|
29,605 |
|
総運営費 |
|
|
114,553 |
|
|
|
40,805 |
|
|
|
444,309 |
|
|
|
132,784 |
|
運営損失 |
|
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(63,484 |
) |
|
|
(40,799 |
) |
|
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(392,465 |
) |
|
|
(132,760 |
) |
その他の収入(支出): |
|
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||||
派生負債の公正価値変動 |
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7,400 |
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(54,700 |
) |
|
|
(1,000 |
) |
|
|
(63,400 |
) |
非持株投資の公正価値変動 |
|
|
(4,270 |
) |
|
|
— |
|
|
|
17,690 |
|
|
|
517 |
|
価格負債があって価値変動を公正にすることができます |
|
|
(4,407 |
) |
|
|
— |
|
|
|
5,146 |
|
|
|
— |
|
利息とその他の収入,純額 |
|
|
54 |
|
|
|
35 |
|
|
|
(9 |
) |
|
|
1,051 |
|
その他収入合計 |
|
|
(1,223 |
) |
|
|
(54,665 |
) |
|
|
21,827 |
|
|
|
(61,832 |
) |
純損失 |
|
$ |
(64,707 |
) |
|
$ |
(95,464 |
) |
|
$ |
(370,638 |
) |
|
$ |
(194,592 |
) |
償還可能な転換可能な優先株は優先配当金を含む償還価値に増加する |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
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(1,277 |
) |
普通株主は純損失を占めなければならない |
|
$ |
(64,707 |
) |
|
$ |
(95,464 |
) |
|
$ |
(370,638 |
) |
|
$ |
(195,869 |
) |
普通株株主は普通株1株当たり純損失、基本損失と希釈損失を占めなければならない |
|
$ |
(0.95 |
) |
|
$ |
(1.69 |
) |
|
$ |
(5.77 |
) |
|
$ |
(4.19 |
) |
加重平均普通株、普通株株主は1株当たり純損失、基本損失と希釈損失に用いる |
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67,988,717 |
|
|
|
56,544,620 |
|
|
|
64,227,676 |
|
|
|
46,733,221 |
|