8-K

日付：2022年2月28日

Intellia治療会社

ジョン·M·レナード

ジョン·M·レナード

アメリカです

アメリカ証券取引委員会

ワシントンD.C.，20549

表格8-K

当面の報告

第十三条又は十五条によれば

“1934年証券取引法”

報告日(最初に報告されたイベント日)：2022年2月28日

Intellia治療会社

(登録者の正確な氏名はその定款に記載)

デラウェア州

001-37766

36-4785571

(国やその他の管轄区域

(法団のメンバー)

(手数料)

ファイル番号)

アメリカ国税局の雇用主は

識別番号)

イリノイ通り40番地, スイートルーム130

ケンブリッジ大学, マサチューセッツ州

02139

(主な行政事務室住所)

(郵便番号)

登録者の電話番号は市外局番を含んでいます(857)285-6200

適用されない

(前の名前または前の住所は、前回の報告後に変更された場合)

表8-Kの提出が登録者が以下のいずれかに規定する提出義務を同時に満たすことを意図している場合、以下の対応する枠を選択してください

☐	証券法第425条に基づく書面通知(“連邦判例編”第17巻、230.425ページ)

☐	取引法(17 CFR)第14 a-12条に基づいて資料を求める240.14a-12)

☐	“規則”に規定されている開廷前通知14d-2(b)“取引法”(17 CFR 240.14 d-2(B))

☐	“規則”に規定されている開廷前通知13e-4(c)取引法による(17 CFR 240.13 E-4(C))

同法第12条(B)に基づいて登録された証券：

クラスごとのタイトル

取引

記号

各取引所名

それに登録されている

普通株(額面0.0001ドル)

NTLA

ナスダック世界市場

登録者が1933年証券法規則405(本章230.405節)または1934年証券取引法規則12 b-2で定義された新興成長型会社であるかどうかを再選択マークで示す(§ 240.12b-2本章の内容).

新興成長型会社☐

新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する。ガンギエイ

プロジェクト7.01

“FD開示条例”

2022年2月28日、Intellia治療会社(“会社”或いは“Intellia”)は“IntelliaとRegeneronが更新を発表した第一段階のデータを発表し、単剤NTLA-2001は1種のCRISPR療法であり、甲状腺ホルモン(ATTR)アミロイドーシスを治療し、原因蛋白の迅速、深く、持続的な減少を招く”と題するプレスリリースを証明した。プレスリリースのコピーは、本報告の添付ファイル99.1として表格8−Kの形態で提供され、参照によって本明細書に組み込まれる

本項目7.01項の情報は、本文書添付ファイル99.1を含み、現在付箋提供されており、1934年に改正された“証券取引法”(以下、“取引法”と略す)第18条の目的について提出されたものとみなされてはならないし、または他の方法でこの条項の責任を負うものとみなされてはならないし、引用によって1933年の“証券法”(改正)または“取引法”に基づいて提出された任意の出願に引用されているものとみなされてはならない

項目8.01

他のイベントです

アジア網カリフォルニア州サンノゼ2月28日、同社とRegeneron製薬会社(“Regeneron”)は、彼らが行っている体内鉛ゲノム編集候補薬NTLA-2001の第1段階臨床研究の積極的な中期データを発表した。NTLA-2001は甲状腺転換ホルモン(ATTR)アミロイドーシスを治療する単剤療法として開発されている。2022年2月28日に発表された中期データは、多発性神経障害(ATTRv-PN)を伴う遺伝性ATTRアミロイドーシスの15人の患者を含み、彼らは4つの単回用量漸増用量列の治療を受けた。0.1 mg/kg、0.3 mg/kg、0.7 mg/kgと1.0 mg/kgのNTLA-2001を単回静脈点滴し、患者の血清トランスサイレチン(TTR)蛋白の変化を測定した。NTLA-2001治療後の血清TTRは用量依存性の低下を呈し、28日目に最大低下に達し、0.1 mg/kg、0.3 mg/kgと0.7 mg/kg投与群の3名の患者の平均低下幅はそれぞれ52%、87%と86%であり、1.0 mg/kg投与群の6名の患者の平均低下幅は93%であった

平均血清TTR値は全観察期間内に持続的に低下し、患者のフォローアップ時間は2ケ月から12ケ月まで様々であった。また，0.3 mg/kg以上の投与を受けたすべての患者において，血清TTR値の低下が認められたことは一致していた。1.0 mg/kgの用量レベルでは，全6名が28日目に80%以上の減少を達成し，6名中4名が90%以上の減少を達成した。また，28日目に観察された血清TTR値の低下は，最後に測定した6患者までの時点で，2カ月から6カ月まで様々であった

NTLA-2001はCRISPR/CAS 9に基づく初めての治療候補薬物であり、系統的にヒト遺伝子の精確な編集に用いられる。その目的は肝細胞中のTTR遺伝子を不活化し、誤って折り畳まれたTTR蛋白の産生を減少させ、誤って折り畳まれたTTR蛋白が全身組織に蓄積し、そしてATTRアミロイドーシスの虚弱を招き、甚だしきに至っては致命的な合併症である

すべての4種類の用量レベルで、NTLA-2001の全体的な耐性は良好であった。大多数の有害事象の重症度は軽く、73%(n=11)の患者が報告した最大の有害事象の重症度は1級である。最もよく見られる有害事象には、頭痛、輸液関連反応、背部痛、皮疹、吐き気がある。臨床的意義のある肝臓所見は認められなかった。1.0 mg/kg投与群では，胃不全麻痺の病歴を伴う患者の1例が嘔吐に関連する重篤な有害事象(レベル3)を報告した。研究計画によれば、1.0 mg/kg用量群は、その後、3人の患者から6人の患者に拡大して、用量レベルでの安全性をさらに決定する。1.0 mg/kg用量群は、レベル2以上の関連有害事象を報告する他の患者はいなかった。他にも関係のない深刻な不良事件があります新冠肺炎0.7 mg/kg用量群は肺炎を報告した

Intelliaがこの計画の開発と商業化のリーダーとして行った第一段階研究は，ATTRv−PNとATTRアミロイドーシス合併心筋症(ATTR−CM)患者におけるNTLA−2001の応用を評価している。第1段階研究の第2部分は単剤ATTRv−PN拡張キューであり，2022年第1四半期に開始される予定である。規制フィードバックを待つ第2の部分では、評価のために80 mgの固定用量が選択され、その曝露用量は1.0 mg/kg用量と類似していると予想される。重量ベース用量から固定用量への移行は，NTLA−2001の安全性，耐性，薬物動態および活性分布に基づいて多発性神経障害ARMの第1部分で観察された。患者はまた、心筋症群の第1部分においてNTLA−2001を0.7 mg/kgの用量レベルで服用し続け、用量を1.0 mg/kgに増加させることを計画している

Intelliaは2022年にATTRv−PNとATTR−CM被験者の第1段階研究を完了し，今年後半の医学会議でより多くのデータを提出する予定である。IntelliaとRegeneronはこの2つの形式のATTRアミロイドーシスの重要な研究を計画しており，最初のポイントはこの疾患の心筋症表現である

前向きに陳述する

この8-K表の現在の報告書および本明細書で提供または提出されたいくつかの材料は、Intelliaの予期される公開発行に関する陳述を含むが、これらに限定されない1995年の個人証券訴訟改革法によって示された前向きな陳述を含む。すべての前向き表現がこれらの識別語を含むわけではないが、“可能”、“将”、“可能”、“将”、“すべき”、“予想”、“計画”、“予想”、“意図”、“信じる”、“推定”、“予測”、“プロジェクト”、“潜在”、“継続”、“目標”、および同様の表現は、前向き表現を識別することを意図している。これらの展望的陳述は、ATTRアミロイドーシスの治療に対するIntelliaのNTLA-2001臨床計画の安全性、有効性と進展の信念と期待の明示或いは示唆に関する陳述を含むが、NTLA-2001がATTRアミロイドーシス患者の疾病進展を阻止し、逆転する能力、データ発表の予想時間、規制文書及び臨床試験の開始と完成を含むが、それは研究性新薬申請と臨床試験申請のようなより多くの臨床研究許可を得る能力に成功した；NTLA-2001は単回投与療法として承認されることができると考えられている；それはこれから開催される科学会議でデータを公表する予定である。そのCRISPR/CAS 9技術の進歩、拡張、加速と成功体内にある重篤な疾患患者のための突破的なゲノム編集療法のパイプラインを開発する；そのプラットフォームのモジュール化能力を展示し、そして任意の未来の研究において臨床前研究で得られた結果を複製或いは応用し、そのATTR計画で得られた結果を含み、遺伝性血管水腫を治療するためのNTLA-2002人類臨床試験を含む；その協力がその開発計画に与える影響を最適化する能力は、Regeneron製薬会社(“Regeneron”)との協力を含むが、その開発計画の監督申告と臨床試験実行の時間に関する声明；及びその候補製品の潜在的な商業機会は、価値と市場を含む

いかなる展望性陳述も管理職の現在の期待と信念に基づいており、多くのリスク、不確定要素と重要な要素の影響を受けることができ、これらのリスク、不確定要素と重要な要素は実際の事件或いは結果がいかなる展望性陳述の明示或いは暗示の内容と大きく異なることを招く可能性があり、市場状況に関連する不確定性を含むが、予想条項或いは完全に異なる公募株の完成に関連する不確定性を含む。これらおよび他のリスクおよび不確実性は、Intelliaが米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出した最新の10-K表年次報告書の“リスク要因”と題する章でより詳細に記載されており、参照によって含まれるまたは組み込まれた文書を含む、Intelliaが米国証券取引委員会に提出した他の文書における潜在的リスク、不確定要因、および他の重要な要因の議論を含む。いかなる前向き陳述も、本プレスリリース日までのIntelliaの観点のみを代表し、その後の任意の日付までの観点を代表するものとみなされてはならない。インテルは、法的要求がない限り、いかなる前向き陳述を更新する義務も負わないと明確に表明した


展示品 No.		説明する

99.1		プレスリリース、日付は2022年2月28日

104		104表紙相互作用データファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込まれている)。