添付ファイル99.1

ブルーバードBIO報告2021年第4四半期と通年財務業績、運営進展を重点的に紹介し、会社の最新状況を提供する

-同社の最初の2つの遺伝子療法、β-地中海貧血のためのBeti-celと脳副腎白質ジストロフィーのためのEli-celは、食品·医薬品局の審査を受けている-

-2023年第1四半期、鎌状細胞疾患に対するlovo-cel BLA提出が行われている-

-年末に4.42億ドルの制限現金、現金および現金等価物、および有価証券-

マサチューセッツ州カンブリッジ-2022年3月4日-ブルーバード生物会社(ナスダック株式コード：BLUL)(以下、“ブルーバード生物”または“会社”)は、今日、2021年12月31日までの第4四半期および年間の財務業績および業務要点を発表し、最近の運営進展を共有し、会社の最新状況を提供した

ブルーバード生物会社のアンドリュー·オーベンシン最高経営責任者は、“2022年はブルーバード生物会社のマイルストーンの年となり、β-地中海貧血と脳副腎白質ジストロフィーに対する左肺静脈遺伝子療法が米国食品·医薬品局の審査を受けており、来年初めに鎌状細胞病を治療するためのlovo-celの生物製剤許可証申請を提出する予定だ。これらの重要なマイルストーンを強調するのは、これらの変革性療法が患者や家族に提供できるように商業化と財務規律に注目し続けていることだ”と強調した

最近のハイライト

LOVO-CEL

·18歳以下の患者の一部が臨床的に放置されている最新の状況−今日，ブルーバード生物は，18歳以下のSCD患者に対するFDAのlovotieglogene Autotemcel(lovo−cel)遺伝子治療臨床計画の一部が臨床的に放置されている最新の状況を提供している。先に述べたように，2022年1月にブルーバード生物会社はFDAから一部の臨床棚上げに関する問題を受けた。FDAの問題を審査し、HGB-210研究で薬品ロットの生産と比較可能性データの収集分析のスケジュールを評価した後、ブルーバードBIOは2023年第1四半期にlovo-celのBLAを提出する計画を再確認した。同社は引き続き規制機関と協力し、18歳以下の患者の治療を再開している。また、HGB-210研究で成人患者のために生産された薬品ロットの比較可能性データを収集している。前述したように，Bluebird BIOはHGB−206 C群のすべての患者を治療しており，これらの患者はBLA提出の主要な治療効果の基礎となり，計画されたBLAを提出する前に，比較可能性の分析と会社のビジネス製造過程の検証が残りの重要な行動であることが証明された

·HGB-206最終輸液-今日、ブルーバード生物会社は、鎌状細胞疾患に対するlovo-celの治療効果および安全性を評価するために行われている1/2期開放ラベル研究であるHGB-206研究における最後の患者輸液の完了を発表した。HGB-206研究では、45人の患者が3つの治療キューのロウォサイ治療を受けた：A群(n=7)、B群(n=2)、およびC群(n=36)

·ASHのデータが新たな“イングランド医学誌”に発表−2021年12月12日，第63回米国血液学会(ASH)年次総会でブルーバードBIOが新たなデータを提出し，36カ月にわたるフォローアップにより，25名の患者の重篤な血管閉塞事件(VOE)が完全に除去され，これらの患者には少なくとも4回の重篤な血管閉塞事件の病歴があることが示された

現在行われている1/2期HGB−206ロウォース治療SCD患者研究では，C群は少なくとも6カ月のフォローアップを行った。提供された安全性データは、依然として、自己造血幹細胞採取、清髄性単剤ブチルチオダン調節、および潜在的SCDの既知の副作用と一致する。HGB−206研究からのC群キューの精選データは、“新イングランド医学誌”(NEJM)に同時に発表された

ベス·CEL

·Beti-CEL血中乳酸受容と優先審査-2021年11月22日、ブルーバード生物会社は、定期輸血を必要とするすべての血液型患者を対象としたFDAが、定期輸血を必要とするすべての血液型患者を対象としたBeti-CEL血中乳酸の優先審査を受けると発表した。FDAは2022年1月18日にBLAの審査期間を延長し，処方薬使用料法案(PDUFA)の目標日を2022年8月19日に改正した。優先審査によると、ブルーバードは2022年にBeti-celの承認を得た後、優先審査証明書を取得する資格がある

·ASHのデータを新たな“イングランド医学誌”に発表−2021年12月11日，第63回ASH年次総会でブルーバードBIOが新たなデータを提出し，定期輸血が必要なβ地中海貧血を有する成人と小児患者が正常あるいは正常に近い総ヘモグロビンレベルを産生し，無輸血状態を継続し，安定した鉄マーカーを実現することを示し，進行中のBeti−cel長期フォローアップ研究(LTF−303)で7年間にわたるフォローアップを行った。提供されたセキュリティデータには、LTF−303には死亡またはベクター由来の複製能の強いレンチウイルスもなく、発癌または悪性事象も挿入されていない。AEsおよびSAEsの多くはBeti−celとは無関係であり、HSC収集およびブチルチオダン前処理レジメンの既知の副作用と一致する。重要なHGB-207 Northstar-2研究からのデータも同時に“ニューイングランド医学雑誌”のオリジナル文章に発表された。

ELI-CEL

·ELI-CEL臨床保留-会社は依然としてFDAと臨床保留についてコミュニケーションを取っている。FDAは，ELI−CEL計画の臨床休止が継続することを同社に通知し，ELI−CEL臨床計画におけるセキュリティイベントおよびモニタリングに関するより多くの情報の提供を求めている。

·ELI-CEL BLA受け入れと優先審査-2021年12月17日、ブルーバード生物は、FDAがELI-CELに対するBLAの優先審査を受け、ELI-CELは同社が18歳以下の患者に対して行った脳副腎白質ジストロフィーの遺伝子療法であると発表した。FDAは2022年1月18日にBLAの審査期間を延長し、PDUFA目標日を2022年9月16日に修正した。優先審査によると、ブルーバードは2022年にEli-celの承認を得た後に優先審査証明書を取得する資格がある。

会社

·新しい取締役会任命--今日、ブルーバード生物はシャーロット·ジョーンズ·バートンを取締役会メンバーに任命することを発表しました。ジョーンズ-バートン博士はチヌーク治療会社の製品開発と戦略の高級副総裁博士であり、チヌーク治療会社は臨床段階の生物技術会社であり、稀で深刻な慢性腎臓疾患を発見、開発と商業化治療する精確な薬物である。Jones−Burton博士は臨床開発リーダー，内科，腎臓内科医，院士として20年以上の経験を持ち，薬物開発，患者提唱，人々の参加によりより健康なコミュニティづくりに取り組んでいる。ジョーンズ·バートン博士は疫学と予防医学の学位と理学修士号を取得し、臨床を専攻している

この研究はメリーランド大学医学部のものです彼女の大学院生研修にはメリーランド大学医療システム大学の内科入院医師と腎臓病学研究員が含まれている

これから来る予想の一里塚

LOVO-CEL

·同社は、一部の臨床的放置問題を解決し、18歳以下の患者の治療を再開するためにFDAと積極的にコミュニケーションを取っている。

·同社は、2022年中までに商業薬物製品検証ロットの製造を完了する予定。

·同社は2022年第4四半期までに担体と医薬製品の分析比較性を確認する予定

·同社は2023年第1四半期にLOVOCELのBLAを提出する見込み

ベス·CEL

·FDAはPDUFAの目標日を2022年8月19日とし、β地中海貧血患者へのベチゼイの使用を承認するか否かを決定し、承認されれば2022年に商業応用を開始する予定である。

·ブルーバード生物FDAは、2022年6月9日から10日までの2日間、Beti-celとEli-cel顧問委員会会議を開催する予定である

ELI-CEL

·FDAはPDUFAの目標日を2022年9月16日とし，Eli-celの脳副腎白質ジストロフィー患者への使用を承認するかどうかを決定し，承認されれば2022年末に商業製品を発売する予定である

·ブルーバード生物FDAは、2022年6月9日から10日までの2日間、Beti-celとEli-cel顧問委員会会議を開催する予定である。

2021年第4四半期と通年の財務実績

·現金状況：2021年12月31日現在、会社の限定現金、現金および現金等価物、および有価証券残高は、約4600万ドルの制限現金を含む約4.42億ドルである。2022年通年の現金消費は4億ドル未満になると予想される。同社は将来的に営業赤字やマイナス営業キャッシュフローが発生すると予想し、計画中の業務を支援するための追加資金が必要であり、2021年12月31日までの年度総合財務諸表発表後1年以内に経営を継続する能力に大きな疑いを抱かせている

同社は優先審査クーポン券の販売計画を含む多様な融資機会を模索しており、2022年にBeti-celとEli-celの承認を得る可能性がある後、会社はこれらのクーポン券を取得する資格があり、さらなる費用効果に集中する

·収入：2021年12月31日までの3カ月と12カ月、継続運営の総収入はそれぞれ160万ドルと370万ドル。同社は2020年に運営を続ける収入を確認していない。

·研究開発費：2021年12月31日までの3カ月間、継続運営からの研究開発費は7940万ドル、3カ月の研究開発費は5880万ドル

2020年12月31日までの月。2021年12月31日までの12カ月の研究開発費は3.199億ドルだったが、2020年12月31日までの12カ月の研究開発費は3.193億ドルだった

·SG&A費用：2021年12月31日までの3ヶ月間、継続運営の販売、一般、管理費は5320万ドルですが、2020年12月31日までの3ヶ月は8060万ドルです。2021年12月31日までの12カ月間の販売、一般、行政費は2.1億ドルだったが、2020年12月31日までの12カ月は2.4億ドルだった

·純損失：2021年12月31日までの3カ月間、運営を継続した純損失は1兆323億ドルだったが、2020年12月31日までの3カ月の純損失は1億363億ドルだった。2021年12月31日までの12カ月間、運営を継続した純損失は5兆626億ドルだったが、2020年12月31日までの12カ月の純損失は5兆611億ドルだった。

ブルーバード生物会社について

ブルーバード生物会社は根治性の遺伝子療法を求めており，患者とその家族により多くのブルーバード日を提供している。

ブルーバード社は重篤な遺伝疾患に焦点を当て，業界をリードする鎌状細胞疾患，β−地中海貧血，脳副腎白質ジストロフィーの臨床プロジェクトを有し，これらの疾患や他の疾患への新技術の応用研究を進めている。著者らは疾患の根本的な原因を解決するために、著者らのすべての治療方法をカスタマイズし、著者らのレンチウイルスベクター技術の安全性を理解し、遺伝子治療領域の発展を推進するために、深く有効な分析方法を開発した。

ブルーバードは2010年に設立され、世界最大、最も深い体外遺伝子治療データセットを持っている--業界に標準を設定した。今日，ブルーバードは新たな道を開拓し続け，我々の現実世界の経験と辛抱強いコミュニティへの深い約束と人を中心とした文化を結合し，多様な敬業鳥群を誘致·発展させている

ブルーバード生物はブルーバード生物会社の商標です

前向きに陳述する

本プレスリリースは“1995年個人証券訴訟改革法”が指す“前向き陳述”を含む。本プレスリリースに含まれる歴史的事実とは無関係なすべての陳述は、会社の財務状況、経営結果に関する陳述、およびその製造計画、規制承認および商業発売に関連する予想時間を含む会社の計画および経営予想に関する陳述、BLAの提出時間に対する会社の計画および予想、会社がキャリアおよび医薬製品分析の比較可能性を確認する計画、FDA顧問委員会会議の時間を予想すること、および任意のBLAが承認された後に任意の優先審査証明書を得る予想を含む前向きな陳述とみなされるべきである。いかなる展望性陳述も管理職の現在の未来事件に対する予想に基づいており、多くのリスクと不確定要素の影響を受けることができ、これらのリスクと不確定要素は実際の結果がこれらの展望性陳述中の陳述或いは暗示の結果と大きく異なることを招く可能性がある。これらのリスクおよび不確実性は、これらに限定されないが、これらに限定されない：会社は、私たちの予想される時間またはコストに従ってヨーロッパでの業務を秩序良く終わらせることができないかもしれない；時間の経過とともに、レンチウイルスベクター、医薬製品または骨髄除去術に関連するより多くの挿入発癌または他の安全事象が発見または報告されるリスク；FDAは、レンチウイルスベクターを使用する他の計画に対して臨床的に保留されるリスクを強制する可能性がある；私たちはELICELに対するFDAの懸念のリスクを迅速または根本的に解決できない可能性がある；FDAは、より多くの情報、テスト、またはモニタリングが必要である可能性がある

規制当局が提出した計画は、Lovo-cel、Beti-cel、Eli-celに対する私たちのBLASを含む；私たちは分離された予想される利益を達成できない可能性があり、分離は私たちの業務、運営結果、および財務状況を損なう可能性のあるリスクを含む；専用の財務および/または戦略資金源は有利な条件で得られないかもしれない；私たちは従業員の規模を調整し、従業員チームの予想された利益を再構築するリスクを達成することができない；新冠肺炎の疫病とそれによって生じる経済状況が会社の運営と計画に与える影響は予想を超えるだろう。これらのリスクは、私たちが以前および行われている臨床試験の予備陽性治療効果および安全性結果が、私たちが行っているまたは未来の臨床試験において継続または重複しないリスク、私たちの候補製品の現在または計画されている臨床試験が、米国規制機関の提出またはマーケティング承認を支持するのに十分でないリスク、および私たちの任意の1つまたは複数の候補製品が成功的に開発、承認、または商業化できないリスクを含む。他のリスクおよび不確定要因および他の重要な要因の議論については、我々の最新の10-Q表の“リスク要因”と題する章と、その後米国証券取引委員会に提出された文書における潜在的リスク、不確定要因、および他の重要な要因の議論を参照されたい。本プレスリリース中のすべての情報は発表日までの情報であり，ブルーバード生物は法的要求がない限りこれらの情報を更新する義務はない.

投資家とメディアは

青い鳥の伝記に

投資家：

コートニー·オリリ電話番号：978-621-7347

メール：coleary@BlueBirdBio.com

メディア：

サラ·アルスパチ857-299-6198

メール：sarah.alspach@Blue BirdBio.com

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簡明総合業務報告書

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簡明総合貸借対照表データ

(単位は千、1株当たりのデータは除く)

(未監査)